附件99.1
UniQure宣布2022年第一季度财务业绩
并重点介绍公司的最新进展
~ 合作伙伴CSL Behring已在欧洲提交营销授权(MAA)申请
血友病B中的四氢吡啶脱氢表雄酮；欧洲药品管理局(EMA)批准的MAA
并获得加速考核~
~收到了与全球提交相关的5,500万美元的里程碑付款
市场营销和许可证申请~
~完成了美国AMT-130 I/II期研究的高剂量队列和欧洲Ib/II期研究的低剂量队列；到目前为止共完成了32例患者手术 ~
~来自美国低剂量队列的所有 10名患者的一年安全性和生物标记物数据。AMT-130在亨廷顿病中的I/II期研究，包括mHTT和NFL生物标记物，预计2022年第二季度~
~多个临床前数据演示将在美国基因和细胞治疗学会上展出
(ASGCT)混合大会~
~任命Erin Boyer为首席人员， 文化官和前创始人兼首席执行官Richard Porter
科利夫担任首席商务官~
马萨诸塞州列克星敦和荷兰阿姆斯特丹，2022年5月2日-为有严重医疗需求的患者推出变革性疗法的领先基因治疗公司uniQure N.V.(纳斯达克：Qure)今天公布了2022年第一季度的财务业绩， 重点介绍了其业务的最新进展。
UniQure首席执行官Matt Kapusta表示：“uniQure在2022年有了一个良好的开端，我们的关键项目和早期研究活动都取得了重要进展，同时我们的高管领导团队也得到了加强。”在今年第一季度，我们的合作伙伴CSL Behring在提交etranacogene dezparvovec的全球监管申请方面取得了重要进展，包括欧洲EMA批准了加速评估。
“我们还取得了重大进展，在我们的AMT-130治疗亨廷顿病的I/II期研究中招募患者，”他补充道。到目前为止，我们已经完成了两项研究中的32名患者的手术，并期待着在2022年第二季度提交美国随机对照I/II期试验的10名患者低剂量队列的一年安全性和生物标记物数据。我们继续推进我们的早期基因治疗候选方案，并很高兴最近启动了一项针对AMT-260用于难治性颞叶癫痫的剂量范围的IND使能研究。UnQure团队坚定不移地致力于推进我们雄心勃勃的目标，实现我们向患者提供基因疗法承诺的使命，我为此感到非常自豪。“
近期取得的重大成就
| · | 推进第四纪的后期发展 (AMT-061)治疗血友病B |
| · | 2022年3月，公司的全球商业化合作伙伴CSL Behring宣布，etranacogene dezparvovec的MAA已通过EMA验证，并获得加速评估 。根据公司的商业化和许可协议，CSL Behring单独负责与etranacogene dezparvovec或任何所需的AAV5中和抗体伴随诊断相关的所有监管活动，包括备案和机构互动。 |
| · | 2022年3月和4月，公司收到了与CSL Behring提交的etranacogene的营销和许可证申请有关的5500万美元的里程碑式付款。 |
| · | 2021年12月，公司和CSL Behring宣布从在重度和中重度血友病B患者中进行的etranacogene dezparvovec的HOPE-B关键试验。与基线因子IX(FIX)预防治疗相比，注射后18个月的年出血率(ABR)达到了主要的非劣势终点，也是ABR的次要优势终点。 |
| · | 推进AMT-130治疗亨廷顿病的临床开发 |
| · | 2022年3月，该公司宣布完成了其AMT-130治疗早期亨廷顿病的随机、双盲、I/II期临床试验的前两个队列中的所有26名患者的招募工作。正在进行的AMT-130的I/II期临床试验是一项随机、假对照、双盲 研究，旨在探索AMT-130在早期显性亨廷顿病患者中的安全性、耐受性和概念验证。 第三个队列探索使用替代立体定向导航系统来简化输液导管放置在多达18名额外的随机患者中，预计将于2022年下半年开始招募。 |
| · | 同样在2022年3月，该公司完成了AMT-130欧洲Ib/II期研究中6名患者的低剂量队列登记。这项开放标签研究将招募15名早期表现为亨廷顿氏病的患者，剂量与美国研究中探索的剂量相同。与正在进行的美国研究一起，欧洲研究旨在确定AMT-130的安全性、概念验证和最佳剂量，以推进 第三阶段开发，或进入适应性验证性研究(如果加速注册路径可行)。预计共有59名患者参加AMT-130在美国和欧洲的I/II期试验。 |
| · | 2021年12月，在AMT-130的美国I/II期双盲随机研究的低剂量队列中，宣布了对前4名患者的初步观察。研究中的基因治疗总体耐受性良好，没有与治疗相关的严重不良事件。在AMT-130手术后，NFL如预期的那样立即增加，并在两名接受治疗的患者中恢复到基线水平。在两个未经治疗的对照组患者中，NFL保持相对稳定。结构磁共振成像没有显示任何有临床意义的安全发现，无论是治疗组还是对照组患者在一年的随访中。 |
| · | 在2022年第二季度，该公司预计将提供低剂量队列中所有10名患者的临床 最新情况，包括安全性、mHTT和NFL生物标志物数据。容量磁共振成像和功能数据预计将在2023年上半年获得，之后两个剂量队列中的所有患者都是非盲目的。 |
| · | 将我们的研究流水线推进到临床和公司的专有技术 |
| · | 到2023年INDS的进展： |
| o | 难治性颞叶癫痫(RTLE)-2022年3月，该公司启动了一项启用IND的AMT-260剂量范围研究，并计划在2022年下半年启动一项针对非人类灵长类动物的GLP毒性研究，以支持在2023年提交IND。 |
| o | 法布里病-该公司预计在2022年下半年启动对非人类灵长类动物AMT-191的GLP毒理学研究，预计将支持2023年提交IND。 |
| · | 该公司今天宣布，它将出席即将于2022年5月16日至19日在华盛顿举行的美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)混合大会。该公司的研究人员和科学家总共将发表六次数据演示，其中包括五张海报和一次口头演示。这些演讲将突出该公司的研究和技术能力，并展示该公司针对亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、Fabry病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症(ALS)和阿尔茨海默病候选基因治疗的一些新的临床前发现。 |
| · | 对领导团队的增强 |
| · | 2022年3月，理查德·波特被任命为首席商务官，负责全球业务发展、公司战略规划、市场准入和商业规划。 波特博士在2021年7月收购Corlive Treeutics后加入公司。波特博士为公司带来了超过25年的研发经验，他之前曾担任Therachon的首席运营官，直到被辉瑞收购。在此之前，他在罗氏担任的职位责任越来越大，最近担任的职务是神经科学、眼科和罕见疾病科学业务战略和运营全球主管 。Porter博士拥有南安普顿大学(英国)的神经药理学博士学位 ，并在美国纽约罗切斯特大学斯特朗纪念医院和英国牛津大学进行博士后培训。 |
| · | 2022年4月，Erin Boyer加入领导团队，担任首席人力资源和文化官，负责领导全球人力资源团队。博耶女士拥有20多年的人力资源工作经验，包括在生物科技公司的丰富领导经验。她从马萨诸塞州坎布里奇市的埃皮切姆加盟，自2020年以来一直担任那里的首席人事和文化官。在加入Epichyme之前，她曾在黑玉石治疗公司担任人力资源副总裁，在此之前，她在Alnylam制药公司工作了五年，承担着越来越多的责任，包括人才战略和规划全球主管 。 |
| · | 强大的现金状况可推进公司的计划 |
| · | 截至2022年3月31日，公司拥有现金 和现金等价物5.249亿美元，其中包括收集 CSL Behring所欠的5500万美元里程碑付款中的2000万美元。其余3500万美元的里程碑付款由该公司于2022年4月收取。假设CSL Behring协议下的第一个商业销售里程碑达到1.75亿美元，公司预计其现金和现金等价物将为2025年上半年的运营提供资金。 |
即将举行的投资者活动
| · | 加拿大皇家银行全球医疗会议，2022年5月17日至18日 |
| · | UnQure年度大会，2022年6月14日 |
财务亮点
现金状况：截至2022年3月31日，公司持有的现金和现金等价物为5.249亿美元，而截至2021年12月31日的现金及现金等价物为5.563亿美元。
收入：截至2022年3月31日的三个月的收入为180万美元，而2021年同期为50万美元。这一增长是由于 在2021年5月完成CSL Behring协议而确认的协作收入。
研发费用：截至2022年3月31日的三个月，研发费用为4,500万美元，而2021年同期为3,270万美元。 这一变化主要涉及招聘支持候选产品开发的人员，推进公司亨廷顿病基因治疗计划的临床开发，增加与临床前产品 候选产品相关的活动，以及增加与收购Corlive Treeutics SAS有关的或有对价负债的公允价值。
SG&A费用：截至2022年3月31日的三个月，销售、一般和管理费用为1,100万美元，而2021年同期为1,240万美元 。减少的主要原因是在2021年完成CSL Behring交易时产生一次性专业费用，而2022年则没有此类费用。
其他非营业外项目，净额：
截至2022年3月31日的三个月，其他营业外收入净额为680万美元，而2021年同期其他非营业收入净额为310万美元。其他营业外收入的增加主要是由于本季度的净外币收益比2021年同期的460万美元增加了860万美元，但由于公司在2021年1月和2021年12月分别再提取了3500万美元和3000万美元，与Hercules Capital，Inc.的贷款相关的利息支出增加了100万美元，部分抵消了这一增长。
净亏损：
截至2022年3月31日的三个月的净亏损为4670万美元，或每股普通股亏损1.00美元，而2021年同期为4160万美元，或每股普通股亏损0.91美元。
关于UnQure
UnQure正在兑现基因疗法的承诺--单一疗法具有潜在的疗效。我们正在利用我们模块化和经过验证的技术平台 来快速推进一系列专利基因疗法，以治疗血友病B、亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、法布里病和其他疾病的患者。Www.uniQure.com
UnQure前瞻性陈述
本新闻稿包含前瞻性的 陈述。除历史事实陈述外的所有陈述均为前瞻性陈述，通常由术语 表示，如“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“期待”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“ ”、“将”和类似的表述。前瞻性陈述基于管理层的信念和假设，以及截至本新闻稿发布之日管理层才能获得的信息。这些前瞻性陈述包括，但不限于，我们是否能够为我们探索使用替代立体定向导航系统简化输液导管放置的第三个队列 是否能够再招募多达18名患者或以其他方式随时开始招募，我们 是否能够在美国和欧洲的AMT-130 I/II期试验中招募多达59名患者，我们是否能够披露2023年上半年或以后的容量磁共振 和功能数据，以及我们是否能够在2022年下半年启动对非人类灵长类动物的GLP毒性研究，或者在2023年提交相关的研究性新药申请。由于许多原因，公司的实际结果可能与这些前瞻性陈述中预期的大不相同，包括但不限于与持续的新冠肺炎疫情对我们公司和更广泛的经济和医疗体系的影响相关的风险、我们的商业化和与CSL贝灵的许可协议、我们的临床开发活动、临床结果、合作安排、监管监督、 产品商业化和知识产权主张，以及风险, 不确定因素和其他在公司定期证券申报文件中“风险因素”标题下描述的因素，包括公司于2022年2月25日提交的Form 10-K年度报告。鉴于这些风险、不确定因素和其他因素，您不应过度依赖这些前瞻性陈述，公司不承担更新这些前瞻性陈述的义务，即使未来有新的信息 。
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