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4217:美元ISO4217:欧元Qure:项目Xbrli:纯ISO 4217:美元Xbrli:共享ISO4217:欧元Xbrli:共享

美国

美国证券交易委员会

华盛顿特区20549

表格10-Q

(标记一)

根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条规定的季度报告

截至本季度末March 31, 2022

根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条提交的过渡报告

由_至_的过渡期

委托文件编号:001-36294

UnQure N.V.

(注册人的确切姓名载于其章程)

这个荷兰

(注册成立或组织的国家或其他司法管辖区)

不适用

(国际税务局雇主身分证号码)

帕舒维韦格25

1105 BP阿姆斯特丹、、荷兰

(主要行政办公室地址)(邮政编码)

+31-20-240-6000

(注册人的电话号码,包括区号)

根据该法第12(B)条登记的证券:

每节课的题目:

交易代码

注册的每个交易所的名称

普通股,面值0.05欧元

Qure

纳斯达克全球精选市场

用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告,以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。不是.  

用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。不是.  

用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。见《交易法》第12b-2条中“大型加速申报公司”“加速申报公司”和“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。

大型加速文件服务器  

加速文件管理器

非加速文件服务器

规模较小的报告公司

新兴成长型公司

如果是一家新兴的成长型公司,用复选标记表示注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则

用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是不是

截至2022年4月27日,注册人拥有46,647,620普通股,面值0.05欧元,已发行。

目录表

目录

 

    

    

页面

第一部分-财务信息

项目1

财务报表

2

项目2

管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析

17

第3项

关于市场风险的定量和定性披露

28

项目4

控制和程序

28

第二部分--其他资料

项目1

法律诉讼

29

第1A项

风险因素

30

项目2

未登记的股权证券销售和收益的使用

61

第3项

高级证券违约

61

项目4

煤矿安全信息披露

61

第5项

其他信息

61

项目6

陈列品

61

目录表

关于前瞻性陈述的特别警示通知

这份Form 10-Q季度报告包含联邦证券法定义的“前瞻性陈述”。前瞻性陈述基于我们目前对未来事件的预期,其中许多陈述可以使用诸如“相信”、“预期”、“预期”、“计划”、“可能”、“将”、“项目”、“继续”、“估计”、“潜在”、“机会”等术语来识别。这些前瞻性声明包括但不限于与新冠肺炎冠状病毒大流行有关的声明、我们的合作和许可协议、我们的现金跑道、我们临床试验的进展,以及监管行动对我们监管提交时间表的影响。

前瞻性陈述仅是基于管理层当前观点和假设的预测,涉及风险和不确定因素,实际结果可能与预测或暗示的结果大不相同。据我们所知,可能对我们的业务、运营、行业、财务状况或未来财务表现产生重大不利影响的最重要因素包括在第II部分第1A项“风险因素”中讨论的因素,以及在第I部分第2项“管理层对财务状况和运营结果的讨论和分析”以及本10-Q表格其他部分讨论的因素,以及可能不时在我们提交给美国证券交易委员会的其他文件(“美国证券交易委员会”)中不时发现的其他因素,包括我们最新的2022年2月25日向美国证券交易委员会提交的Form 10-K年报(“年度报告”),或在出现此类前瞻性陈述的文件中。在做出投资决定之前,你应该仔细考虑这些信息。

您不应过分依赖这些前瞻性陈述,这些陈述仅反映了它们作出之日的情况。由于在截至2022年3月31日的10-Q表格季度报告中以及在我们的年报,包括在“第一部分,第1A项。风险因素“,以及我们可能认为无关紧要或目前没有预料到的其他因素。这些警示性声明应与我们未来可能做出的任何书面或口头前瞻性声明一起考虑,或者可能向美国证券交易委员会提交或提供。我们不承担任何义务在完成本10-Q表格季度报告的提交后公开发布对这些前瞻性陈述的任何修订,以反映后来的事件或情况或反映意外事件的发生。可归因于我们的所有前瞻性陈述都明确地受到这些警告性声明的限制。

此外,关于我们的所有前瞻性陈述,我们要求1995年私人证券诉讼改革法中包含的前瞻性陈述的安全港的保护。

1

目录表

第一部分-财务信息

第1项。财务报表

UnQure N.V.

未经审计的综合资产负债表

3月31日,

十二月三十一日,

    

2022

    

2021

(单位为千,不包括每股和每股金额)

流动资产

现金和现金等价物

$

524,886

$

556,256

应收账款和合同资产

38,644

58,768

预付费用

12,422

10,540

其他流动资产和应收款

2,260

2,675

流动资产总额

578,212

628,239

非流动资产

财产、厂房和设备,扣除累计折旧#美元38.5截至2022年3月31日,36.9截至2021年12月31日,分别为100万。

44,918

43,505

经营性租赁使用权资产

24,941

25,573

无形资产,净额,包括正在进行的研究和开发资产#美元59.5百万

61,135

62,686

商誉

26,565

27,633

递延税项资产,净额

15,442

15,647

其他非流动资产

5,937

5,897

非流动资产总额

178,938

180,941

总资产

$

757,150

$

809,180

流动负债

应付帐款

$

9,920

$

2,502

应计费用和其他流动负债

19,945

28,487

或有对价的本期部分

9,081

经营租赁负债的当期部分

5,754

5,774

流动负债总额

44,700

36,763

非流动负债

长期债务

101,421

100,963

经营租赁负债,扣除当期部分

28,232

28,987

或有对价,扣除当期部分

22,059

29,542

递延税项负债,净额

11,298

12,913

其他非流动负债

3,439

4,236

非流动负债总额

166,449

176,641

总负债

211,149

213,404

承付款和或有事项

股东权益

普通股,欧元0.05面值:80,000,000截至2022年3月31日和2021年12月31日授权的股票以及46,641,44846,298,635普通股已发布杰出的分别截至2022年3月31日和2021年12月31日

2,821

2,802

追加实收资本

1,084,306

1,076,972

累计其他综合损失

(39,306)

(28,856)

累计赤字

(501,820)

(455,142)

股东权益总额

546,001

595,776

总负债和股东权益

$

757,150

$

809,180

附注是这些未经审计的综合财务报表的组成部分。

2

目录表

UnQure N.V.

未经审计的合并业务报表和

综合损失

截至3月31日的三个月,

    

2022

    

2021

(单位为千,不包括每股和每股金额)

协作收入

$

1,792

$

454

总收入

1,792

454

运营费用:

研发费用

(45,003)

(32,656)

销售、一般和行政费用

(10,987)

(12,375)

总运营费用

(55,990)

(45,031)

其他收入

311

352

其他费用

(193)

(233)

运营亏损

(54,080)

(44,458)

利息收入

42

40

利息支出

(2,515)

(1,551)

外汇收益,净额

8,567

4,626

其他营业外收益,净额

692

所得税前亏损收益/(费用)

$

(47,294)

$

(41,343)

所得税优惠/(费用)

616

(213)

净亏损

$

(46,678)

$

(41,556)

其他全面亏损:

外币折算调整

(10,450)

(7,560)

全面损失总额

$

(57,128)

$

(49,116)

每股普通股基本及摊薄净亏损

$

(1.00)

$

(0.91)

用于计算每股普通股基本和摊薄净亏损的加权平均股份

46,599,114

45,468,485

附注是这些未经审计的综合财务报表的组成部分。

3

目录表

UnQure N.V.

未经审计的股东权益综合报表

截至三月三十一日止的三个月期间

累计

其他内容

其他

总计

普通股

已缴费

全面

累计

股东的

不是的。的股份

    

金额

    

capital

    

收入/(亏损)

    

赤字

    

股权

(单位为千,不包括每股和每股金额)

2020年12月31日余额

44,777,799

$

2,711

$

1,016,018

$

9,907

$

(784,731)

$

243,905

当期亏损

(41,556)

(41,556)

其他综合损失

(7,560)

(7,560)

普通股的发行

859,885

52

27,647

27,699

行使购股权

16,782

1

391

392

期内分配的限售股份单位

269,089

16

(16)

基于股份的薪酬费用

5,761

5,761

发行与员工购股计划有关的普通股

1,174

49

49

2021年3月31日的余额

45,924,729

$

2,780

$

1,049,850

$

2,347

$

(826,287)

$

228,690

2021年12月31日的余额

46,298,635

$

2,802

$

1,076,972

$

(28,856)

$

(455,142)

$

595,776

当期亏损

(46,678)

(46,678)

其他综合损失

(10,450)

(10,450)

行使购股权

68,124

4

420

424

期内分配的限制性股份单位和绩效股份单位

271,131

15

(15)

基于股份的薪酬费用

6,868

6,868

发行与员工购股计划有关的普通股

3,558

61

61

2022年3月31日的余额

46,641,448

$

2,821

$

1,084,306

$

(39,306)

$

(501,820)

$

546,001

附注是这些未经审计的综合财务报表的组成部分。

4

目录表

UnQure N.V.

未经审计的合并现金流量表

截至3月31日的三个月,

        

2022

        

2021

(单位:千)

经营活动的现金流

净亏损

$

(46,678)

$

(41,556)

对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整:

折旧及摊销费用

2,122

1,862

基于股份的薪酬费用

6,868

5,761

递延税金(收入)/费用

(616)

213

或有对价和衍生金融工具公允价值变动净额

1,512

-

未实现外汇收益,净额

(7,356)

(5,342)

经营性资产和负债变动情况:

应收账款和合同资产、预付费用以及其他流动资产和应收账款

17,209

(8,023)

应付帐款

7,306

2,510

应计费用、其他负债和经营租赁

(6,078)

3,302

用于经营活动的现金净额

(25,711)

(41,273)

投资活动产生的现金流

购买房产、厂房和设备

(4,058)

(3,876)

收购与Corlive收购相关的剩余已发行普通股

(822)

-

用于投资活动的现金净额

(4,880)

(3,876)

融资活动产生的现金流

发行与员工股票期权和购买计划有关的普通股所得款项

485

442

发行普通股所得款项

-

28,734

发行普通股产生的股票发行成本

-

(1,161)

贷款增量收益,扣除债务发行成本

-

34,603

融资活动产生的现金净额

485

62,618

货币对现金、现金等价物和限制性现金的影响

(1,168)

(1,620)

现金、现金等价物和限制性现金净额(减少)/增加

(31,274)

15,849

期初现金、现金等价物和限制性现金

559,353

247,680

期末现金、现金等价物和限制性现金

$

528,079

$

263,529

现金和现金等价物

$

524,886

$

260,813

与租赁权和其他存款相关的受限现金

3,193

2,716

现金总额、现金等价物和限制性现金

$

528,079

$

263,529

补充现金流披露:

支付利息的现金

$

(1,906)

$

(1,410)

非现金(减少)/增加与购置财产、厂房和设备有关的应付款和应计费用及其他流动负债

$

(611)

$

-

附注是这些未经审计的综合财务报表的组成部分。

5

目录表

1一般商业信息

UnQure(“本公司”)于二零一二年一月九日成立为一家私人有限公司(这是一次又一次的聚会)根据荷兰法律。该公司是基因治疗领域的领先者,致力于为患有罕见和其他破坏性疾病的患者提供具有潜在疗效的单一治疗。该公司的业务成立于1998年,最初通过其前身阿姆斯特丹分子治疗(AMT)控股公司(“AMT”)运营。2012年,AMT进行了公司重组,据此,uniQure B.V.收购了AMT的全部业务和资产,并完成了与AMT股东的换股交易。自二零一四年二月十日起,本公司于首次公开招股时转为上市有限责任公司(Naamloze Vennootschap),并将其法定名称从uniQure B.V.改为uniQure N.V.。

本公司于香港总商会行业登记处注册(卡默·范·库潘德尔),荷兰阿姆斯特丹,编号54385229。该公司总部设在荷兰阿姆斯特丹,注册办事处位于荷兰阿姆斯特丹1105 BP的Paasheuvelweg 25,电话号码是+31 20 240 6000。

该公司的普通股在纳斯达克全球精选市场上市,交易代码为“QURE”。

2重要会计政策摘要

2.1准备的基础

本公司根据美国公认会计原则(“美国公认会计原则”)和美国证券交易委员会有关中期财务报告的适用规则和规定编制这些未经审计的综合财务报表。本附注中提及的任何适用指引均指财务会计准则委员会(“FASB”)的“会计准则编纂”(“ASC”)及“会计准则更新”(“ASU”)所载的权威美国公认会计原则。

除非另有说明,未经审计的综合财务报表以美元列报。以美元以外的货币计价的交易以交易货币表示,括号中包括美元金额,并按交易日的外汇汇率换算。

2.2未经审计的中期财务资料

中期财务报表及相关披露未经审核,按与年度财务报表相同的基准编制,管理层认为,该等中期财务报表及相关披露反映所有调整,其中只包括正常经常性调整,而这些调整仅为公平地反映所列示期间的财务状况、经营业绩及财务状况变动所必需的。

根据美国公认会计原则编制的年度财务报表中通常包含的某些信息和脚注披露已被省略。截至2022年3月31日的三个月的运营结果不一定表明截至2022年12月31日的全年或任何其他未来年度或中期的预期结果。随附的财务报表应与经审计的财务报表及其相关附注一并阅读,这些报表包括在公司的年报.

2.3预算的使用

根据美国公认会计原则编制财务报表时,管理层需要作出估计和假设,以影响报告期间报告的资产和负债额、披露财务报告之日的或有资产和负债以及报告期间的收入和费用。实际结果可能与这些估计不同。

6

目录表

2.4会计政策

在编制这些未经审计的综合财务报表时所采用的主要会计政策载于本公司截至2021年12月31日及截至该年度的经审计财务报表及其附注,该附注载于本公司的年报。在截至2022年3月31日的三个月中,公司的重大会计政策没有发生重大变化。

2.5最近的会计声明

截至2022年3月31日止三个月内,与本公司附注2.3.23所述最近的会计声明相比,并无新的会计声明或对会计声明的更改。年报预计这将对本公司未经审计的综合财务报表产生重大影响。

3

协作安排和信用风险的集中

CSL Behring协作

于2020年6月24日(“签署日期”),uniQure N.V.的全资子公司uniQure Bioharma B.V.与CSL Behring LLC(“CSL Behring”)签订了一份商业化和许可协议(“CSL Behring协议”),根据该协议,CSL Behring获得了该公司针对血友病B患者的研究基因疗法etranacgendezparvovec(以下简称“产品”)的独家全球权利。

该交易于2021年5月6日完全生效,也就是1976年《哈特-斯科特-罗迪诺反托拉斯改进法案》(简称《高铁法案》)规定的等待期于2021年5月5日到期的第二天。

该公司确定了与CSL贝林协议相关的两项重大履约义务:

(i)出售该产品的全球独家权利(“许可销售”);以及
(Ii)生成信息以支持当前和下一代产品制造流程的监管批准,并向CSL Behring(“制造开发”)提供任何此类信息。

该公司确定,许可证销售于2021年5月6日完成,当时它转让了许可证,CSL Behring承担了该产品的开发和商业化的全部责任。在结束时,公司评估了潜在付款的金额和收到付款的可能性。本公司采用最可能金额法估计交易价格中包含的可变对价。由于公司无法控制监管和第一个商业销售里程碑的实现,公司得出结论,潜在付款在成交时受到限制。该公司决定,只有在确认的累计收入很可能不会出现重大逆转的情况下,才会确认与这些付款相关的收入。同样,该公司记录了与其现有许可证和其他协议以及其财务顾问相关的费用,占与达到里程碑相关的任何此类已确认收入的中位数百分比。当可能实现销售里程碑时,该公司将与销售里程碑相关的付款包括在交易价格中,并将在赚取这些收入后包括销售产品的版税。在截至2022年3月31日的三个月内,该公司不是I don‘不确认任何许可证收入(2021年同期)。

该公司确认了$1.4截至2022年3月31日的三个月的协作收入为100万美元,而在2021年同期。该公司通过代表CSL Behring完成HOPE-B临床试验所提供的服务以及中超贝林要求的额外开发服务。这些协作服务按预先商定的全职员工费率(FTE费率)报销。

7

目录表

截至2021年12月31日,公司记录的应收账款为$2.9来自CSL Behring与临床开发服务相关的100万美元,以及1,000,000美元的合同资产55.0与CSL Behring对etranacogene dezparvovec的全球监管提交的里程碑付款相关的百万美元,被认为是可能的。2022年3月,CSL Behring提交了全球监管文件,截至2022年3月31日,公司筹集了20.0总金额中的100万美元55.0欠款一百万美元。截至2022年3月31日,公司的应收账款为$38.3来自中超贝林的百万美元,$35.0其中100万美元与全球监管机构提交的未收取的里程碑付款有关。剩余的$35.02022年4月收到了100万份。

百时美施贵宝合作

于2015年5月,本公司及百时美施贵宝(“百时美施贵宝”)与百时美施贵宝(“百时美施贵宝”)订立合作及许可协议及各项相关协议。2020年12月1日,本公司和BMS修订了BMS CLA(修订后的BMS CLA),将合作和许可的范围从潜在的到那时协作目标(包括替换的权利在2021年12月1日之前实现这些目标)。该公司有资格获得研究、开发和监管里程碑付款,金额最高可达$217.0百万美元,分别为如果实现了定义的里程碑,则实现协作目标。

BMS可下达采购订单,以提供主要与以下方面的分析和开发工作相关的有限服务协作目标。BMS可要求在不超过(I)完成研究计划下的所有活动和(Ii)2023年11月30日两者中较早者的期限内提供此类服务。BMS向公司报销这些服务。

与这些合同服务相关的协作收入在履行绩效义务时确认。该公司产生了$0.4截至2022年3月31日的三个月的协作收入为100万美元(美元0.5截至2021年3月31日的三个月为百万美元)。

 

8

目录表

4

公允价值计量

本公司按公允价值计量某些金融资产和负债,无论是在初始确认时,还是在随后的会计或报告中。美国公认会计原则要求披露确定报告公允价值时使用的方法,并建立可用投入的层次结构。公允价值层次的三个层次如下所述:

第1级-根据活跃市场对公司在计量日期可获得的相同资产或负债的未调整报价进行的估值。

第2级--根据不活跃的市场中类似资产或负债的报价或直接或间接可观察到投入的模型进行估值。

第3级-需要反映公司自身假设的估值,而这些假设对公允价值计量具有重大意义,并且无法观察到。

在某种程度上,估值是基于在市场上较难观察到或无法观察到的模型或投入,公允价值的确定需要更多的判断。因此,本公司在厘定公允价值时所作出的判断,对分类为第3级的工具的判断程度最高。公允价值层次内的金融工具水平是以对公允价值计量有重大意义的任何投入中的最低水平为基础。

综合资产负债表所反映的现金及现金等价物、应收账款、预付开支、其他资产、应付账款、应计开支及其他流动负债的账面值因其到期日较短而接近其公允价值。

下表列出了截至2022年3月31日和2021年12月31日公司需要按公允价值经常性计量的资产和负债:

 

报价
处于活动状态
市场
(1级)

 

意义重大
其他
可观察到的
输入
(2级)

 

意义重大
看不见
输入
(3级)

 

总计

 

合并中的分类
资产负债表

(单位:千)

2021年12月31日

资产:

现金和现金等价物

$

556,256

$

$

$

556,256

现金和现金等价物

受限现金

3,097

3,097

其他非流动资产

总资产

$

559,353

$

$

$

559,353

负债:

或有对价

29,542

29,542

或有对价

衍生金融工具

2,805

2,805

其他非流动负债

对收购后服务的考虑

846

846

其他非流动负债

总负债

$

$

$

33,193

$

33,193

2022年3月31日

资产:

现金和现金等价物

$

524,886

$

$

$

524,886

现金和现金等价物

受限现金

3,193

3,193

其他非流动资产

总资产

$

528,079

$

$

$

528,079

负债:

或有对价

31,140

31,140

或有对价的本期部分;或有对价,扣除本期部分

衍生金融工具

2,116

2,116

其他非流动负债

对收购后服务的考虑

752

752

其他非流动负债

总负债

$

$

$

34,008

$

34,008

9

目录表

衍生金融工具

该公司发行了与BMS合作相关的衍生金融工具。

2020年12月1日,本公司和BMS同意,在2026年12月1日或BMS向所有人发送目标停止通知之前完成UnQure的控制权变更交易合作目标,公司(或其第三方收购方)应向BMS支付一次性、不可退还、不可贷记的现金付款#美元70.0百万美元,条件是(X)如$70.0百万大于百分比(5.0%)的净收益(按合同定义),支付的金额应等于净收益的百分比,以及(Y)如为$70.0百万不到的净收益的百分比,控制权变更支付的金额应等于此类净收益的百分比(“COC付款”)。截至2022年3月31日,该公司尚未完成任何有义务支付CoC付款的控制权变更交易。

本公司决定,自2020年12月1日起,CoC-Payment应被记录为衍生金融负债,该衍生金融负债的公允市场价值随后的变化应计入损益。衍生金融负债的公平市场价值受市场参与者对控制权变更交易发生的可能性分配的重大影响,该交易将导致CoC支付。此概率表示无法观察到的输入。本公司以预期现金流量为基础,采用现值模型确定衍生金融负债的公允市场价值。预期现金流受到市场参与者认为生物技术行业内发生控制权变更交易的可能性的重大影响。该公司使用截至2022年3月31日和2021年12月31日的最佳信息估计了这一无法观察到的输入。该公司获得了合理可用的市场信息,它认为市场参与者将利用这些信息来确定生物技术行业内发生控制权变更交易的可能性。选择和评估市场信息涉及相当大的判断力和不确定性。根据所有该等资料及其判断,本公司估计,截至2022年3月31日,衍生金融负债(列示于“其他非流动负债”内)的公平市价为#美元。2.1百万美元,截至2021年12月31日为2.8百万美元。衍生金融负债公允价值市值减少#美元0.7在截至2022年3月31日的三个月中,100万美元计入其他营业外(亏损)/收益(2021年同期)。

或有对价

该公司被要求支付高达欧元的费用178.8百万(美元)198.82022年3月31日,在公司收购Corlive的合同定义的里程碑实现后,向Corlive的前股东支付)。或有代价的公平市价是根据无法观察到的初始投入来确定的,这些初始投入涉及(I)实现相关里程碑的概率,(Ii)实现该等里程碑的估计时间,以及(Iii)用于贴现付款的利率。公司根据每个里程碑的实现概率计算概率调整后的付款,从而确定或有对价的公允市场价值。然后,使用代表公司信用风险的贴现率将概率调整后的付款贴现为现值。贴现率是根据本公司现有债务融资的实际利率根据到期日的差异进行调整而确定的,该利率基于市场数据,即具有CCC信用评级的美国债券的有效收益率。

截至2022年3月31日的或有对价的公允价值为$31.1百万美元,贴现率约为10.3%以及一个55.0AMT-260不迟于2024年初进入临床开发的可能性。如果截至2022年3月31日,该公司假设100AMT-260进入临床开发的可能性,则或有代价的公允价值将增加到$51.7百万美元。如果截至2022年3月31日,该公司假设它将停止AMT-260计划的开发,则或有对价将计入收入。或有对价的公允价值变动在综合经营报表的研究和开发费用中确认。

10

目录表

下表列出了2021年12月31日至2022年3月31日期间或有对价的公允价值变动情况:

数量

或有

考虑

2022

(单位:千)

2021年12月31日的余额

$

29,542

公允价值变动(在研究和开发费用中列示)

2,204

货币换算效应

(606)

2022年3月31日的余额

$

31,140

截至2022年3月31日,该公司将美元9.1或有对价总额为#亿美元31.1百万美元作为流动负债。资产负债表中流动和非流动负债的分类是基于本公司对剩余相关里程碑结算时间的最佳估计。

5

应计费用和其他流动负债

应计费用和其他流动负债包括下列项目:

3月31日,

十二月三十一日,

    

2022

    

2021

(单位:千)

从供应商收到的货物和提供的服务的应计费用--尚未开具账单

$

10,341

$

13,012

与人事有关的应计项目和负债

9,604

12,603

应计合同履行成本和获得合同的成本

2,872

总计

$

19,945

$

28,487

11

目录表

6 长期债务

2013年6月14日,公司与Hercules Capital,Inc.(前身为Hercules Technology Growth Capital,Inc.)签订了一项风险债务贷款安排。(“大力神”)该设施于2014年、2016年、2018年(“2018年修订设施”)、2021年1月(“2021年修订设施”)和2021年12月(“2021年修订设施”)进行了修订和重述。2021年1月29日,该公司提取了美元35.0100万美元,作为当时设施修订的一部分。

根据《2021年重新启动资金安排》,《2021年修正资金安排》的A档和B档未清余额总额为#美元70.0百万美元被合并为一个部分,总承付款为#美元。100.0百万美元。该公司额外提取了$30.02021年12月修正案时的百万美元,导致截至2022年3月31日的未偿还本金总额为$100.0百万美元。2021年重复贷款安排将贷款到期日从2023年6月1日延长至2025年12月1日。如果在2024年6月30日之前,(A)AMT-061的生物制品许可证申请(BLA)已获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准,或(B)AMT-130进入关键试验,则仅限利息的期限从2023年1月1日延长至2024年12月1日或2025年12月1日。利率是可调整的,并且是(I)中的较大者7.95%及(Ii)7.95%加上最优惠利率减去3.25年利率。根据2021年重新融资,该公司应支付后端费用4.85未偿债务的%。本公司须在纯利息期限结束至到期日之间,按月以等额本金及利息分期付款偿还贷款。该公司继续欠下一美元2.5与2021年修订后的设施相关的百万后端费用,将于2023年6月1日到期。

2021年重新计提贷款的摊销费用(包括作为应计费用和其他流动负债一部分列报的应付利息)为#美元。102.1截至2022年3月31日,为100万美元101.6截至2021年12月31日,净额为100万欧元,扣除贴现和债务发行成本后计入净额。在截至2022年3月31日的三个月中,该设施的外币损失为$2.1100万美元,而外币损失为1美元3.2在2021年同期,2018年经修正的贷款机制和2021年经修订的贷款机制的费用分别为100万美元。

在截至2022年3月31日的三个月内,与2021年重新融资相关的利息支出为$2.4百万美元,而不是美元1.5在2021年同期,2018年经修正的贷款机制和2021年经修订的贷款机制的费用分别为100万美元。

作为《2021年再融资协定》的一项公约,本公司有定期报告的要求,并被要求在美国的银行账户中保持相当于(I)较小者的最低现金余额65未偿还本金余额的%或(Ii)全球现金和现金等价物的100%。有关现金及现金等价物的限制只涉及现金及现金等价物的地点,而该等现金及现金等价物可由本公司酌情决定使用。从2023年4月1日开始,该公司还被要求保留至少不受限制的现金50未偿还贷款金额的%。如果在2024年6月30日之前,(A)AMT-061的BLA获得FDA批准,或(B)AMT-130进入关键试验,最低现金契约将至少降至30未偿还贷款金额的%,其生效日期将推迟到2024年4月1日。与其他契约相结合,《2021年债务重组安排》限制了本公司的能力,包括产生未来债务和获得额外债务融资、对证券或其他公司进行投资、转移资产、进行某些公司改革、向员工、高级管理人员和董事发放贷款,以及向其股东支付股息和其他分配。该公司通过直接或间接抵押其总资产#美元来确保这些设施的安全。757.2百万美元,但$除外101.4UnQure N.V.持有的百万现金和现金等价物及其他流动资产。

《2021年重订贷款》载有包括发生重大不利影响的条款,该条款的定义将使Hercules有权宣布本公司所欠的所有本金、利息和其他金额立即到期和应付。截至2022年3月31日,本公司实质上遵守了所有契约和条款。

12

目录表

7基于股份的薪酬

本公司以股份为基础的薪酬计划包括2014年修订及重订购股权计划(“2014年计划”)及纳斯达克全球精选市场规则第5653(C)(4)条下的奖励计划,其条款与2014年计划相若(合称“2014年计划”)。在2021年6月的年度股东大会上,公司股东批准将2014年计划授权发行的普通股数量从8,601,47112,601,471.

a)2014年计划

在综合业务报表和与2014年计划有关的综合业务报表中按分类确认的按股份计算的薪酬支出如下:

    

截至3月31日的三个月,

2022

2021

(单位:千)

研发

$

4,050

$

2,674

销售、一般和行政

2,813

3,080

总计

$

6,863

$

5,754

按奖励类型确认的基于股份的薪酬费用如下:

截至3月31日的三个月,

2022

2021

(单位:千)

获奖类型

股票期权

$

3,255

$

2,840

限售股单位

3,270

2,560

绩效份额单位

338

354

总计

$

6,863

$

5,754

截至2022年3月31日,2014年计划下与未归属奖励相关的未确认的基于股份的薪酬支出为:

    

无法识别

  

加权平均

    

以股份为基础

    

剩余

补偿

的期限

费用

认可

(单位:千)

(单位:年)

获奖类型

股票期权

$

34,041

2.94

限售股单位

35,252

2.40

绩效份额单位

444

0.46

总计

$

69,737

2.65

本公司透过新发行的普通股行使购股权及归属限制性股份单位(“RSU”)及履约股份单位(“PSU”)。

股票期权

股票期权在授予之日定价,除授予非执行董事的某些授予外,在一段时间内归属四年。第一25在此之后退税的百分比一年从最初的授予日期开始,其余部分在第二年、第三年和第四年按季度等额分期付款。授予非执行董事的某些赠款在以下情况下全部授予一年。授予的任何期权必须在初始授予日期的十周年之前行使。

13

目录表

下表汇总了截至2022年3月31日的三个月公司2014年计划下的期权活动:

选项

数量

加权平均

    

普通股

    

行权价格

截至2021年12月31日的未偿还债务

3,308,325

$

31.02

授与

1,011,876

$

16.04

被没收

(70,868)

$

36.21

过期

(55,511)

$

37.86

已锻炼

(64,124)

$

6.36

截至2022年3月31日的未偿还债务

4,129,698

$

27.55

于2022年3月31日完全归属并可行使

1,925,690

$

26.44

其中,未偿还,预计将在2022年3月31日之后归属

2,204,008

$

28.53

期间发行的期权的加权平均授予日公允价值合计(百万美元)

$

9.2

期内出售期权所得款项(单位:百万美元)

$

0.4

每个已发行期权的公允价值在相应的授予日使用Hull&White期权定价模型进行估算,该模型采用以下加权平均假设:

截至3月31日的三个月,

假设

    

2022

    

2021

预期波动率

70%

75%

预期条款

10年

10年

无风险利率

2.12%

1.21 - 1.71%

预期股息收益率

0%

0%

受限股份单位(“RSU”)

下表汇总了截至2022年3月31日的三个月的RSU活动:

RSU

    

    

加权平均

数量

赠与日期集市

普通股

价值

截至2021年12月31日未归属

710,617

$

38.89

授与

1,273,763

$

16.04

既得

(195,261)

$

39.90

被没收

(45,050)

$

27.93

截至2022年3月31日的未归属资产

1,744,069

$

22.37

合计加权平均批出日期期间批出的回购单位公平价值(单位:百万美元)

$

20.4

RSU背心三年。授予非执行董事的RSU授权一年自授予之日起生效。

14

目录表

绩效共享单位(“PSU”)

下表汇总了截至2022年3月31日的三个月的PSU活动:

PSU

    

    

加权平均

数量

赠与日期集市

普通股

价值

截至2021年12月31日未归属

632,930

$

33.54

授与

8,100

$

16.04

既得

(77,330)

$

57.56

被没收

(19,800)

$

29.35

截至2022年3月31日的未归属资产

543,900

$

30.01

2019年授予的PSU在授予三周年时授予,但受赠人必须继续受雇。

公司在2021年9月和12月向某些员工授予了股份,这些股份将在实现规定的里程碑时赚取。赚取的股份将在最低服务期为一年三年,或在受赠人继续受雇的情况下,达到规定的里程碑。此外,2021年12月授予高管和其他高级管理层成员的部分股票,必须相对于纳斯达克生物技术指数实现最低股东总回报。本公司确认与这些赠款相关的补偿成本,只要它认为有可能实现里程碑。

b)员工购股计划(“ESPP”)

2018年6月,公司股东通过并批准了允许公司发行最多150,000普通股。ESPP的资格符合1986年《国内税法》第423条的规定。根据ESPP,员工有资格通过工资扣除购买普通股,但受任何计划限制。普通股在每个购买日的购买价等于85发行日收盘价与每三个月发行期购买日收盘价中较低者的百分比。在截至2022年3月31日的三个月内,3,558普通股是根据ESPP发行的,与1,174在2021年同期。截至2022年3月31日,共有123,744根据ESPP计划,普通股仍可供发行,而普通股总数为130,852截至2021年3月31日。

8

所得税

该公司记录了$0.6在截至2022年3月31日的三个月内,与其在美国、法国和瑞士的业务相关的递延税收优惠100万美元。该公司记录了$0.2截至2021年3月31日,美国前一年的递延税费净额为100万美元。

实际所得税率(1.3)%在截至2022年3月31日的三个月内大幅低于25.8由于本公司在荷兰的递延税项净资产计入估值减值准备,因此本公司于荷兰录得估值减值准备。截至2021年3月31日的三个月的实际所得税税率为0.5%,因为本公司已就其在荷兰的所有递延税项净资产入账。

15

目录表

9基本每股收益和稀释后每股收益

稀释每股收益是通过调整已发行普通股的加权平均数来计算的,假设所有潜在的稀释性普通股都被转换了。由于本公司已出现亏损,所有具摊薄潜力的普通股如兑换,将会产生反摊薄效果,因此不计入每股亏损计算。这些股票在不实施国库法的情况下,或行使价格分别高于2022年3月31日和2021年3月31日的股价。

潜在摊薄的普通股摘要如下:

3月31日,

    

2022

    

2021

(普通股)

2014年计划和先前计划下的股票期权

4,139,698

3,345,646

未归属的RSU和PSU

2,287,969

796,982

员工购股计划

745

729

潜在稀释性普通股总数

6,428,412

4,143,357

10后续事件

没有。

16

目录表

第二项。管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析

以下管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析(“MD&A”)旨在帮助读者了解我们的经营业绩和财务状况。本MD&A是对我们未经审计的综合财务报表及其附注的补充,并应与我们的未经审计的综合财务报表及其附注以及本Form 10-Q季度报告中包括的其他披露一起阅读,包括第II部分第1A项“风险因素”项下的披露,以及我们的经审计财务信息及其附注年报。我们未经审计的综合财务报表是根据美国公认会计原则(“美国公认会计原则”)编制的,除非另有说明,否则以美元列报。

概述

我们是基因治疗领域的领先者,寻求为患有罕见和其他破坏性疾病的患者提供具有潜在疗效的单一治疗。我们正在推进一系列创新的基因疗法,包括治疗亨廷顿病、血友病B、颞叶癫痫和法布里病的候选产品。我们相信,我们经过验证的技术平台和制造能力为我们提供了独特的竞争优势,包括降低开发风险、成本和上市时间的潜力。我们在我们自己的设施中生产基于腺相关病毒(“AAV”)的基因疗法,采用专有的、商业规模的、当前良好的制造规范(“cGMP”)兼容的制造工艺。我们相信,我们位于马萨诸塞州列克星敦的工厂是世界上最多功能的基因治疗制造工厂之一。

业务发展

以下是我们最近的重要业务发展摘要:

亨廷顿病计划(AMT-130)

AMT-130是我们治疗亨廷顿病的新型基因治疗候选药物。AMT-130利用我们专有的基因沉默miQURE平台,并整合了携带微核糖核酸(“miRNA”)的AAV载体,该载体专门用于沉默Huntingtin基因和潜在的剧毒外显子1蛋白片段。我们目前正在美国进行AMT-130的I/II期临床试验,在欧盟进行Ib/II期研究。总而言之,这些研究旨在建立AMT-130的安全性、概念证明和最佳剂量,以推进第三阶段开发或进入验证性研究,如果加速登记路径可行的话。AMT-130已获得美国食品和药物管理局(FDA)的孤儿药物和快速通道称号,以及欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药品称号。

2022年2月,在我们的AMT-130欧洲Ib/II期研究中,前两名患者接受了剂量治疗。这项开放标签研究将招募总共15名患者参加两个剂量队列。第一和第二剂量队列将分别包括6名患者和9名患者。

2022年3月21日,我们宣布,我们已经完成了我们在美国进行的AMT-130随机、双盲、I/II期临床试验的前两个队列中的所有26名患者的登记工作。在这项研究中,患者被随机分为AMT-130治疗组和模拟外科手术组。第一剂量队列包括10名患者,其中6名患者接受了AMT-130治疗,4名患者接受了模拟手术。第二剂量队列包括16名患者,其中10名患者接受AMT-130治疗,6名患者接受模拟手术。I/II期临床试验包括12个月的盲期和5年的无盲期长期随访。接受治疗的患者接受了AMT-130的单次注射,使用的是MRI引导的对流增强立体定向神经外科手术,直接进入纹状体(尾状核和壳核)。第三个队列将包括另外18名接受更高剂量的随机患者,他们将探索使用替代立体定向导航系统来简化AMT-130输液导管的放置。

17

目录表

CSL Behring协作

于2020年6月24日(“签署日期”),uniQure N.V.的全资子公司uniQure Bioharma B.V.与CSL Behring签订了一份商业化和许可协议(“CSL Behring协议”),根据该协议,CSL Behring获得了针对血友病B患者的研究基因疗法etranacogene dezparvovec(以下简称“产品”)的全球独家使用权。这笔交易于2021年5月6日完全生效,也就是1976年《哈特-斯科特-罗迪诺反托拉斯改进法》规定的等待期到期后的一天。

2022年3月,CSL Behring提交了有关etranacogene dezparvovec的某些全球监管申请。2022年3月28日,CSL Behring宣布,EMA根据其加速评估程序接受了全球监管机构提交的其中一份申请-营销授权申请(MAA)。截至2022年3月31日,我们收到了CSL Behring因提交全球监管文件而欠我们的5500万美元中的2000万美元。剩余的3500万美元于2022年4月收到。

临床前计划

2022年5月2日,我们宣布,我们将在2022年5月举行的美国基因与细胞治疗混合大会上展示我们的亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、法布里病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症和阿尔茨海默病候选基因治疗的某些临床前研究结果。

Covid大流行

由严重急性呼吸系统综合症冠状病毒2型(“SARS-CoV-2病毒”)引起的冠状病毒病(“Covid”)于2020年3月11日被世界卫生组织(WHO)定性为大流行。从那时起,引起Covid的SARS-CoV2病毒的各种变种被识别出来。

a)工作场所和员工

在整个疫情期间,我们一直在实施措施,以应对Covid对我们业务的影响。我们实施了一系列管理我们列克星敦工厂运营的协议,以遵守马萨诸塞州联邦的各种命令和指南以及其他相关命令、指南、法律和法规的要求。我们继续监测地方政府的规则和建议,办公室协议将与这些规则和建议保持一致。

自2022年3月1日起,我们已在列克星敦工厂内实施了我们的基本新冠肺炎协议,该协议仅要求未接种疫苗的员工在办公室佩戴口罩并应用社交距离。在办公室空间允许的情况下,所有非必要的列克星敦员工都可以回到办公室,而且不再限制面对面的会议,尽管会议组织者仍应为员工提供远程选择。除非延长或以其他方式修改,该议定书将一直有效到2022年7月1日。

根据荷兰政府最新的措施,阿姆斯特丹办事处将于2022年2月28日起对所有员工和游客开放。我们将继续遵守荷兰的其他措施,其中建议雇主与雇员签订协议,允许在适用的范围内继续在家工作。

b)业务影响

Covid的更广泛的影响,包括来自各种变体的影响,对我们的结果

运营和整体财务业绩仍然不确定。我们在设备和一次性设备的交付方面经历了更长的交货期,我们使用这些设备和一次性设备来为我们的各种项目制造材料。目前,这些并未对我们的开发时间表产生实质性影响,我们将继续适应当前环境,将对我们业务的影响降至最低。然而,我们在未来的运营中可能会遇到更明显的中断。

俄乌战争

我们的业务没有受到战争的直接影响,因为我们既没有在俄罗斯也没有在乌克兰开展业务。然而,这场战争可能会放大Covid大流行的破坏性影响。

18

目录表

知识产权

2021年5月11日,辉瑞公司向美国专利商标局提交了三份请愿书,要求对美国9,982,248号专利(“248号专利”)和10,465,180号(“180号专利”,与‘248号专利一起称为“专利”)进行跨部门审查。这些请愿书共同寻求宣布专利的所有权利要求无效。2021年8月,我们提交了回复,要求美国专利商标局拒绝提起知识产权诉讼。2021年11月17日,PTAB就所有三个知识产权诉讼程序发布了授予机构的决定。我们对请愿的回复是在2022年3月3日提交的。辉瑞对我们的回复不迟于2022年6月17日。

财务概述

我们运营结果的主要组成部分包括:

截至3月31日的三个月,

    

2022

    

2021

(单位:千)

总收入

$

1,792

$

454

研发费用

(45,003)

(32,656)

销售、一般和行政费用

(10,987)

(12,376)

净亏损

(46,678)

(41,556)

截至2022年3月31日和2021年12月31日,我们的现金和现金等价物分别为5.249亿美元和5.563亿美元。在截至2022年3月31日的三个月中,我们净亏损4670万美元,而2021年同期净亏损4160万美元。截至2022年3月31日和2021年12月31日,我们累计赤字分别为5.018亿美元和4.551亿美元。

我们预计我们的费用将大幅增加,因为我们:

为我们的亨廷顿病基因治疗计划推进AMT-130的临床开发;
推进与针对肝脏和中枢神经系统疾病的基因治疗候选相关的多项研究计划;
继续扩大我们的员工基础,以支持研发以及一般和行政职能;
获得或获得新的治疗靶点或候选产品的许可权;
继续扩大、增强和优化我们的技术平台,包括我们的制造能力、下一代病毒载体和启动子以及其他使能技术;
维护、扩大和保护我们的知识产权组合,包括从第三方获得额外知识产权的许可;以及
支付与收购Corlive相关的未来潜在里程碑付款(如果有的话)。

关于上述数额的详细构成和分析,见下文“业务成果”。

19

目录表

关键会计政策和估算

在根据美国公认会计原则和美国证券交易委员会颁布的规则和规定编制我们的合并财务报表时,我们会做出会对我们的净亏损产生重大影响并影响某些资产、负债、收入和费用的报告金额以及相关披露的假设、判断和估计。我们的假设、判断和估计是基于历史经验和我们认为在当时情况下是合理的各种其他因素,这些因素的结果构成了对其他来源不清楚的资产和负债的账面价值作出判断的基础。在不同的假设或条件下,实际结果可能与这些估计值不同。在作出估计和判断时,管理层采用关键的会计政策。我们的关键会计政策的摘要以及对我们的关键会计估计的讨论在我们的年报。在截至2022年3月31日的三个月内,我们的关键会计政策没有重大变化,截至2022年3月31日的关键会计估计也没有合理可能的变化,这些变化可能会对我们截至2022年3月31日的三个月的运营业绩产生重大影响。

研发费用

我们按已发生的费用计入研发(R&D)费用。我们的研发费用通常包括为开发我们的目标候选人而产生的成本,其中包括:

与员工有关的费用,包括工资、福利、差旅和基于股份的薪酬费用;
实验室研究、临床前和非临床研究、临床试验、统计分析和报告撰写的费用,以及与临床研究机构和其他第三方供应商发生的合规费用;
进行定性、一致性和可比性研究的费用;
开发和改进我们的制造工艺和方法所产生的成本;
与支持技术平台的研究活动相关的费用,如下一代载体、启动子和基因疗法的重新管理;
与提供协作服务以及从签约之日至成交期间产品的持续开发相关的成本;
设施、折旧和其他费用,包括设施租金和维护、保险和其他用品的直接和分配费用;以及
与我们收购Corlive有关的记录负债的公允价值变化。

根据我们研发活动的时间安排,我们的研发费用在不同时期可能会有很大差异,包括制造活动、法规提交和患者参加临床试验的情况。我们的候选产品能否成功开发具有很大的不确定性。由于与开发基因疗法相关的许多风险和不确定性,估计我们任何候选产品的开发的性质、时间或成本涉及相当大的判断,包括以下不确定性:

我们研究和开发活动的范围、进度和费用;
我们成功制造和扩大生产的能力;
临床试验方案、入选速度和结果数据;
我们候选产品的有效性和安全性;
监管批准的时间;以及
我们有能力与分担我们开发项目成本的合作者就持续开发预算达成一致。

对于我们可能开发的候选产品,这些变量中的任何一个的结果发生变化,包括Covid大流行的结果,可能意味着与开发该候选产品相关的费用和时间的重大变化。

20

目录表

销售、一般和行政费用

我们的一般和行政费用主要包括员工、办公室、咨询、法律和其他费用

专业和行政费用。我们产生了与上市公司运营相关的费用,包括人事、法律、会计和审计费用、董事会费用、董事和高级管理人员责任保险费、纳斯达克上市费、与投资者关系相关的费用以及与业务发展和维护我们的专利和许可组合相关的费用。在截至2021年3月31日的三个月中,我们的销售成本包括员工费用,以及与etranacogene dezparvovec商业发布相关的专业费用。

其他项目,净额

我们的其他收入主要包括转租阿姆斯特丹工厂的收入。

我们的其他支出主要包括与我们的转租收入相关的支出。

经营成果

截至2022年3月31日及2021年3月31日止三个月的比较

下表列出了我们在截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月的运营结果比较。

截至3月31日的三个月,

    

2022

    

2021

    

2022 vs 2021

(单位:千)

总收入

$

1,792

$

454

$

1,338

运营费用:

研发费用

(45,003)

(32,656)

(12,347)

销售、一般和行政费用

(10,987)

(12,375)

1,388

总运营费用

(55,990)

(45,031)

(10,959)

其他收入

311

352

(41)

其他费用

(193)

(233)

40

运营亏损

(54,080)

(44,458)

(9,622)

其他非营业项目,净额

6,786

3,115

3,671

所得税前净亏损收入/(费用)

$

(47,294)

$

(41,343)

$

(5,951)

所得税收入/(费用)

616

(213)

829

净亏损

$

(46,678)

$

(41,556)

$

(5,122)

收入

截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月,我们的协作收入如下:

截至3月31日的三个月,

    

2022

    

2021

    

2022 vs 2021

(单位:千)

协作收入CSL Behring

$

1,436

$

$

1,436

协作收入BMS

356

454

(98)

总收入

$

1,792

$

454

$

1,338

21

目录表

研发费用

截至2022年3月31日的三个月,研发费用为4500万美元,而2021年同期为3270万美元。其他研究和开发费用在下表中单独分类。这些其他费用没有分配,因为它们部署在多个正在开发的项目中。

截至3月31日的三个月,

2022

2021

2022 vs 2021

(单位:千)

亨廷顿病(AMT-130)

$

5,217

$

1,971

$

3,246

临床前开发计划和平台相关费用

4,552

2,289

2,263

古近纪Dezparvovec(AMT-060/061)

418

3,647

(3,229)

直接研发费用总额

$

10,187

$

7,907

$

2,280

与员工和承包商相关的费用

16,164

11,595

4,569

设施费用

5,299

4,624

675

一次性用品

4,533

3,344

1,189

基于股份的薪酬费用

4,054

2,679

1,375

其他费用

2,562

2,507

55

与或有对价相关的公允价值变动

2,204

2,204

其他研究和开发费用总额

$

34,816

$

24,749

$

10,067

研发费用总额

$

45,003

$

32,656

$

12,347

直接研发费用

亨廷顿病(AMT-130)

在截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月中,我们开发AMT-130的外部成本主要与在美国执行我们的I/II期临床试验有关。截至2022年3月31日的三个月发生的成本还包括与我们的欧洲I/IIb期临床试验.

临床前项目和平台开发

在截至2022年3月31日的三个月中,我们产生了460万美元的成本,主要与我们与治疗Fabry病(AMT-191)和颞叶癫痫(AMT-260)的候选产品相关的临床前活动以及各种其他研究计划和技术创新项目有关。

在截至2021年3月31日的三个月中,我们产生了230万美元的成本,主要与我们的临床前活动有关,主要与治疗SCA3(AMT-150)和Fabry病(AMT-190)的候选产品有关,以及各种其他研究计划和技术创新项目。

血友病B(AMT-060/061)

在截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月内,我们血友病B计划的外部成本主要与我们第三阶段临床试验的执行有关。截至2021年5月CSL Behring协议完成,我们还产生了与准备全球监管提交文件和产品商业化相关的成本。我们还产生了制造开发的成本。交易结束后,CSL Behring将负责该产品的临床和监管开发以及商业化,公司将代表CSL Behring管理现有试验。在截至2022年3月31日的三个月中发生的与临床开发相关的直接研究和开发费用,是扣除CSL Behring应支付的费用后列报的。

22

目录表

I在2021年同期,我们还在AMT-060的I/II期临床试验和etranacogene dezparvovec的IIb期临床试验中产生了与患者长期随访相关的费用。我们的IIb阶段剂量确认研究于2018年1月启动,剂量在2018年7月和8月进行。2015年和2016年,作为我们AMT-060的I/II期临床试验的一部分,患者服用了药物。

其他研发费用

在截至2022年3月31日的三个月里,我们产生了1620万美元的人员和承包商相关费用,而2021年同期为1160万美元。增加的主要原因是招聘人员以支持我们的候选产品的开发;
在截至2022年3月31日的三个月里,我们发生了530万美元的运营费用和与租赁设施相关的折旧费用,而2021年同期为460万美元;
我们产生了450万美元的可支配成本,而2021年同期为330万美元;
在截至2022年3月31日的三个月中,我们产生了410万美元的基于股票的薪酬支出,而2021年同期为270万美元。增加的主要原因是发放的赔偿金增加,包括发放给新征聘人员的赔偿金增加;
在截至2022年3月31日的三个月中,我们产生了260万美元的其他费用,而2021年同期为250万美元;以及
在截至2022年3月31日的三个月中,我们发生了220万美元的费用,这与收购Corlive Treateutics SAS(“Corlive”)相关的或有对价的公允价值增加有关,而2021年同期为零。

销售、一般和行政费用

截至2022年3月31日的三个月,销售、一般和行政费用为1100万美元,而2021年同期为1240万美元。

在截至2022年3月31日的三个月里,我们产生了440万美元的人员和承包商相关费用,而2021年同期为390万美元。2022年3月31日终了的三个月增加,用于征聘人员;
在截至2022年3月31日的三个月中,我们产生了280万美元的基于股票的薪酬支出,而2021年同期为310万美元;以及
在截至2022年3月31日的三个月里,我们产生了110万美元的专业费用,而2021年同期为290万美元。作为一家上市公司,我们经常产生与运营相关的会计、审计和法律费用。与上一期间相比减少的主要原因是与CSL Behring的许可交易相关的专业费用减少。

其他项目,净额

其他项目,列报期间的净额主要涉及我们阿姆斯特丹设施的转租收入和我们与转租设施有关的支出。

其他非营业项目,净额

截至2022年和2021年3月31日的三个月,我们的其他非营业项目净额如下:

截至3月31日的三个月,

    

2022

    

2021

    

2022 vs 2021

(单位:千)

利息收入

$

42

$

40

$

2

利息支出-大力神长期债务

(2,515)

(1,551)

(964)

外汇收益,净额

8,567

4,626

3,941

其他营业外收益

692

692

其他营业外收入合计,净额

$

6,786

$

3,115

$

3,671

我们确认与我们的现金和现金等价物相关的利息收入。

我们持有货币项目,并以外币进行交易,主要是欧元和美元。我们承认与这些外币变动相关的外汇结果。

23

目录表

吾等确认于控制权变更交易(“CoC-支付”)完成后,与应付BMS或有付款有关的衍生金融负债的公允价值变动,一如本季度报告10-Q表格其他部分所述。

在截至2022年3月31日的三个月里,我们确认了与我们从Hercules借款以及我们的现金和现金等价物以及uniQure集团内部实体之间的贷款有关的净外币收益860万美元,而2021年同期的净收益为460万美元。

所得税优惠/(费用)

在截至2022年3月31日的三个月中,我们确认了60万美元的递延税项优惠,以及2021年同期的20万美元递延税项支出。

财务状况、流动性和资本资源

截至2022年3月31日,我们拥有现金、现金等价物和限制性现金5.281亿美元。使用直到我们能够通过成功地将我们的专利产品候选产品商业化而产生大量现金流的时候TES,我们希望通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟以及营销、分销和许可安排的组合来满足我们的现金需求。我们相信,我们的现金和现金等价物将为我们在2025年上半年的运营提供资金,假设根据CSL贝林协议实现1.75亿美元的第一个商业销售里程碑。我们的物质现金需求包括以下合同义务和其他义务:

债务

截至2022年3月31日,我们欠Hercules Capital,Inc.(“Hercules”)的未偿还贷款本金总额为1.0亿美元,其中830万美元应在12个月内支付。与这笔贷款相关的未来利息和融资费用总计3450万美元,其中830万美元应在12个月内支付。根据合同,如果在2024年6月30日之前,(A)AMT-061的生物制品许可证申请(BLA)获得FDA批准,或(B)AMT-130进入关键试验,我们必须在2024年12月至2025年12月期间等额偿还1亿美元,或在2025年12月全额偿还。

租契

我们签订了设施租赁安排,包括公司、制造和办公空间。截至2022年3月31日,我们有6,330万美元的固定租赁付款义务,其中700万美元应在12个月内支付。固定租赁付款义务包括根据预计将于2022年开始的已签署租赁安排而欠下的付款。

与收购Corlive有关的承付款(名义金额)

关于收购Corlive,我们承诺在实现某些合同里程碑时向前股东支付款项。该等承诺包括与收购后服务有关的付款,该等付款是作为本公司与Corlive之间的股票购买协议(“SPA”)的一部分而达成的。截至2022年3月31日,我们的承诺金额为2.237亿美元。除了我们在2022年2月支付剩余流通股的付款以及2022年收购后服务的某些付款外,实现这些里程碑的时间以及付款的时间以及最终是否会实现里程碑通常是不确定的。这些付款是以欧元支付的,并已按2022年3月31日的外汇汇率折算为1.11美元/欧元1.00。截至2022年3月31日,我们预计这些债务将在2022年至2031年之间支付。如果到期,高达25%的里程碑付款可以用我们的普通股结算。

24

目录表

与许可人和财务顾问有关的承诺

我们有义务向第三方支付在实现某些开发、监管和商业里程碑时到期和应付的款项(例如,临床试验的开始、BLA的提交、FDA的批准或产品发布),或因收取与我们向CSL Behring出售许可证相关的付款而到期和支付的款项。我们还欠财务顾问与我们将根据CSL Behring协议收取的任何款项相关的款项。

下表汇总了我们截至三个月的综合现金流数据:

截至3月31日的三个月,

    

2022

    

2021

(单位:千)

期初的现金、现金等价物和限制性现金

$

559,353

$

247,680

用于经营活动的现金净额

(25,711)

(41,273)

用于投资活动的现金净额

(4,880)

(3,876)

融资活动产生的现金净额

485

62,618

外汇影响

(1,168)

(1,620)

期末现金、现金等价物和限制性现金

$

528,079

$

263,529

自我们的前身AMT Treateutics(“AMT”)Holding N.V.于1998年创立我们的业务以来,除了在CSL Behring协议结束时收到预付款后于2021年产生收入外,我们之前曾遭受运营亏损和累积负现金流。我们在本期继续蒙受损失。在截至2022年3月31日的三个月中,我们录得净亏损4670万美元,而2021年同期净亏损4160万美元。截至2022年3月31日,我们的累计赤字为5.018亿美元。

流动资金来源

从2006年首次机构风险资本融资到2021年5月,我们主要通过私募和公开配售股权证券、可转换债券和其他债务证券以及合作伙伴的付款来为我们的运营提供资金。2021年5月,我们收到了CSL Behring在交易结束时到期的4.624亿美元现金付款。我们已经收到了与CSL Behring在2022年3月和4月提交的etranacogene dezparvovec全球监管文件相关的5500万美元,并有资格获得额外的里程碑付款,以及CSL Behring的净销售额的特许权使用费。

于2021年3月1日,吾等与SVB Leerink LLC(“SVB Leerink”)就一项按市价(“ATM”)发售计划订立销售协议,根据该协议,吾等可不时全权酌情透过SVB Leerink代理透过SVB Leerink发售吾等普通股,总发行价最高达2亿美元。我们将向SVB Leerink支付相当于根据销售协议作为销售代理通过SVB Leerink出售的所有普通股的销售价格毛收入的3%的佣金。在截至2021年12月30日的一年中,我们从去年3月至4月期间发行的921,730股普通股中获得了2960万美元的净收益。

2021年1月29日,我们与大力神一起根据我们的2021年修正案(“2021年修正后的设施”)提取了3500万美元。我们在2021年12月与大力神一起,根据2021年12月的修正案(“2021年重新融资”)又提取了3000万美元。

我们受2021年定期融资机制下的某些契约的约束,并可能在未来的任何债务下受到契约的约束,这些契约可能会限制我们采取具体行动的能力,例如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息,这可能会对我们开展业务的能力产生不利影响。此外,我们抵押资产作为抵押品,以确保我们在2021年重新融资机制下承担的义务,可能会限制我们获得债务融资的能力。2021年再融资机制允许我们发行最多5.0亿美元的可转换债券,并根据CSL Behring协议达成交易以出售特许权使用费受某些条件的限制.

25

目录表

就我们需要通过股票发行或债务融资为现金需求融资的程度而言,此类融资可能会受到不利条款的约束,包括但不限于最终文件的谈判和签署,以及信贷和债务市场条件,我们可能无法以我们可以接受的条款或根本无法获得此类融资。如果在需要时无法获得融资,包括通过债务或股权融资,或者只能以不利的条款获得融资,我们可能无法满足我们的现金需求。如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、分销或许可安排来筹集更多资金,我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入流或候选产品的宝贵权利,或者以可能对我们不利的条款授予许可证。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金,我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力,或者授予开发和营销我们本来更愿意开发和营销的候选产品的权利,这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和现金流产生重大不利影响。

经营活动中使用的现金净额

截至2022年3月31日的三个月,经营活动中使用的现金净额为2570万美元,其中包括经非现金项目调整的4670万美元的净亏损,包括210万美元的折旧和摊销费用,690万美元的基于股票的薪酬支出,150万美元的或有对价和衍生金融负债的公允价值变化,740万美元的未实现外汇收益和60万美元的递延税项变化。经营活动产生的净现金还包括1840万美元的经营资产和负债的有利变化。应收账款和合同资产、预付费用以及其他流动资产和应收账款净减少1,720万美元,主要是与2022年3月与中超联赛里程碑5,500万美元有关的2,000万美元合同资产的收取有关。这些变化还涉及应付账款、应计费用、其他负债和经营租赁净增加120万美元。

截至2021年3月31日的三个月,经营活动中使用的现金净额为4130万美元,其中包括经非现金项目调整的净亏损4160万美元,包括190万美元的折旧和摊销费用、580万美元的基于股票的薪酬支出、530万美元的未实现外汇收益和20万美元的递延税项支出。用于经营活动的现金净额还包括220万美元的经营资产和负债的不利变化。该等变动主要与应收账款、预付开支及其他流动资产及应收账款净增加800万美元有关,主要与应偿还CSL开支的合同资产及应收账款增加有关,以及本年度各项预付款增加,以及应付账款、应计开支、其他负债及经营租赁净增加580万美元,主要与须偿还CSL开支的合同负债增加及尚未支付雇员奖金抵销的供应商提供服务的应计项目增加有关。

用于投资活动的现金净额

在截至2022年3月31日的三个月里,我们在投资活动中使用了490万美元,而2021年同期为390万美元。

截至3月31日的三个月,

    

2022

    

2021

(单位:千)

在阿姆斯特丹工地上建造

$

(3,740)

(2,416)

在列克星敦遗址基础上建造

(318)

(1,460)

收购与Corlive收购相关的剩余已发行普通股

(822)

总投资

$

(4,880)

$

(3,876)

在截至2022年3月31日的三个月里,阿姆斯特丹工厂的扩建消耗了370万美元的现金,而2021年同期为240万美元。这一增长是额外投资的结果,以支持我们研究和开发活动的扩展。

26

目录表

融资活动产生的现金净额

在截至2022年3月31日的三个月里,我们的融资活动产生了50万美元的收入,而2021年同期为6260万美元。