列报依据和合并原则

随附的经审计的合并财务报表包括Holdings及其全资子公司、BioPharma和NanoTechnologies的合并账目。随附的综合财务报表乃根据美国公认会计原则(“美国公认会计原则”)编制，反映本公司及其全资附属公司的经营情况。所有公司间交易已在合并中取消。

新冠肺炎

2020年3月，世界卫生组织宣布新冠肺炎为全球大流行。这种传染性疾病的爆发继续蔓延，以及任何相关的不利公共卫生事态发展，对全球劳动力、经济和金融市场造成了不利影响， 可能导致经济下滑。

该公司一直在积极监测新冠肺炎疫情及其在全球的影响。截至2021年12月31日的年度财务业绩不受新冠肺炎的重大影响。然而，由于多种因素，公司无法预测新冠肺炎疫情的发展对未来业绩或公司筹资能力的影响，这些因素包括但不限于 公司员工的持续健康状况、供应商继续运营和交付的能力、公司维持运营的能力、针对疫情采取的任何进一步政府和/或公共行动以及最终的持续时间。

使用预估的

根据美国公认会计原则编制合并财务报表要求管理层作出估计和假设，即： 影响财务报表日期的资产和负债额以及报告期内的收入和费用。实际结果可能与这些估计不同。

受该等估计及假设影响的重大项目包括但不限于本公司的研发开支、商誉及无形资产减值的评估、金融工具的第三级公允价值计量、所得税估值、基于股票的补偿及或有代价的厘定。

细分市场 和地理信息

运营部门被定义为企业的组成部分，其独立的离散信息可供首席运营决策者或决策小组在决定如何分配资源和评估业绩时进行评估。公司集查看运营、管理业务于一体 运营和报告部门。

现金、 现金等价物和受限现金

公司将所有原始到期日在三个月或以下的高流动性金融工具视为现金和现金等价物，自购买之日起到期日超过三个月的所有投资均被归类为有价证券。现金和现金等价物包括银行支票和储蓄账户中的现金、货币市场基金和在结算日三个月内到期的短期美国国债。公司在现金流量表中列报限制性现金及现金和现金等价物 。受限现金是指公司需要预留的资金，用于支付建筑物 经营租赁和其他用途。有关公司现金、现金等价物和限制性现金的完整披露，请参阅 附注4-现金、现金等价物、受限现金和有价证券。

有价证券

有价证券包括美国国债、美国政府债券、公司债券以及州和市政债券，所有这些证券都可以出售。有价证券按公允价值列账，未实现收益和亏损报告为累计的其他综合(亏损)/收益，但被确定为非临时性的减值损失除外。已实现收益 和被判定为非暂时性的损失和价值下降计入净亏损的确定，并计入 其他收入净额。公允价值以报告日的市场报价为基础。可供出售证券的利息和股息 计入其他收入净额。有关公司有价证券的完整披露，请参阅附注4--现金、现金等价物、受限现金和有价证券。

信用风险集中

公司面临集中信用风险的金融工具主要包括现金、现金等价物、限制性现金和有价证券。本公司的投资政策是只投资于符合高信用质量标准的机构，并对与任何单个交易对手的投资金额和到期时间设定限制。余额 由美国金融机构维护，并由联邦存款保险公司(FDIC)承保，最高可达 监管限额。本公司并未出现任何与其在该等账户内的结余有关的信贷损失。

租赁 改进和设备

设备 和租赁改进按成本减去累计折旧和摊销列报。设备折旧是在资产的估计使用年限内使用直线法计算的，估计使用年限的范围为三年 至十年 年。与租赁改进相关的资本化成本 按直线摊销，按资产的预计使用年限或租赁剩余期限中较短的时间摊销。

商誉和其他无形资产

商誉 在为被收购实体支付的对价超过被收购净资产的公允价值时计入。商誉不摊销 ，而是按报告单位至少每年评估一次减值，或在事件和情况表明商誉可能减值时更频繁地评估减值。美国公认会计原则规定，公司可以选择进行定性评估，以确定报告单位的公允价值是否更有可能低于其账面价值。如果本公司确定情况确实如此，本公司可以进行进一步分析，以确定和计量需要确认的商誉减值损失金额(如果有)。

报告单位是一个运营部门，或比一个运营部门低一个级别。从历史上看，本公司一直在单一的运营部门和报告单位开展业务。截至2021年和2020年12月31日止年度，本公司通过对其报告单位进行定性测试评估商誉减值 。作为定性审查的一部分，该公司考虑了其现金状况 及其在短期内获得额外融资的能力，以实现其运营和战略目标并证实其业务价值 。根据本公司的评估结果，已确定报告单位的公允价值大于其账面价值的可能性较大。没有 截至2021年12月31日和2020年12月31日的年度商誉减值。如果需要对商誉减值进行非经常性公允价值计量，则将提供足够的信息，以便将公允价值等级为3的资产的公允价值与财务状况表中列示的金额 进行对账。

不确定的 活期无形资产由正在进行的研发(“IPR&D”)组成，代表在收购时尚未达到技术可行性或缺乏监管批准的业务组合中收购的项目。 这些IPR&D资产每年都会进行减值审查，如果事件或情况变化表明资产的账面价值可能无法收回，则会在确定技术可行性或监管批准后进行更早的审查。减值损失(如果有的话)是通过比较资产的公允价值和其账面价值来计算的。如果资产的账面价值超过其公允价值，则为差额计入减值损失，其账面价值相应减少。与商誉减值测试类似，本公司可采用定性方法测试无限寿命无形资产的减值。 公司使用定性方法得出结论，在截至2021年12月31日和2020年12月31日的年度内，其无限期资产更有可能没有减值 。

租契

财务会计准则委员会(“FASB”)会计准则编纂(“ASC”)主题842“租赁” 建立了一个使用权(“ROU”)模型，要求承租人在资产负债表 上确认所有租期超过12个月的ROU资产和租赁负债。租赁将被分类为财务租赁或经营性租赁，分类 影响损益表中费用确认的模式和分类。新准则下的出租人会计 基本保持不变。还需要额外的定性和定量披露。

优先股股息

根据附注12(股东权益)中更详细的规定，B系列优先股的股票以10%的利率获得股息。, 15% 和20% 每年一次，分别在2018年6月19日的第一、二和三周年纪念日 。红利在赚取时以公司普通股的 形式支付给B系列优先股的持有者。

所得税 税

递延税项按负债法计提，递延税项资产确认为可扣除的暂时性差异，营业亏损及税项抵免结转及递延税项负债确认为应课税暂时性差异。暂时性差异 是报告的资产和负债额及其税基之间的差异。当管理层认为部分或全部递延税项资产很可能不会变现时，递延税项资产会减去 估值拨备。递延税项资产和负债根据税法和税率变化的影响进行调整。

该公司采纳了会计准则汇编740-10的规定，并分析了其在可能有义务提交申报表的司法管辖区中于2021年和2020年的申报情况。本公司相信，其所得税申报情况及扣减项目经审计后将维持 ，预计不会有任何会导致其财务状况发生重大变化的调整。因此，没有为不确定的所得税头寸记录准备金 。本公司的政策是在所得税支出中确认与所得税事项相关的利息和/或罚款。该公司没有 截至2021年12月31日的利息或罚款应计费用 。

由于公司自成立以来的每个纳税年度都出现净营业亏损，2014至2020年的所得税申报单在使用纳税属性的年份之后至少三年内由美国国税局进行审查和调整。(br}本公司自成立以来的每个纳税年度都发生净营业亏损，因此2014至2020年度的所得税申报单至少要接受美国国税局的审核和调整。

公允价值计量

正如ASC 820“公允价值计量”中定义的 ，公允价值计量应按公允价值层次的三个层次分别披露。对于按公允价值记录的资产和负债，公司的政策是根据既定的公允价值等级，在制定 公允价值计量时，最大限度地使用可观察到的 投入(活跃市场的报价)，并最大限度地减少使用不可观察到的投入(本公司的假设)。有关公司公允价值计量的完整披露，请参阅附注5-公允价值计量。

股票薪酬

基于股票的员工薪酬 包括股票期权授予和限制性股票，在综合经营报表中根据授予之日的公允价值确认 。

公司根据ASC主题505，小主题50，基于相关工具的公允价值向非员工支付基于股权的付款的规定，对发行给非员工的股权工具进行会计处理。股权工具由授予顾问的股票期权组成，采用布莱克-斯科尔斯估值模型进行估值。本公司利用布莱克-斯科尔斯定价模型计算期权授予的公允价值，并根据估计的公允价值或普通股估计限制性股票的公允价值。 在一段时期内确认的基于股票的薪酬金额基于最终预期授予的奖励部分的价值。本公司对发生的没收行为进行核算。“没收”一词有别于“注销”或“到期”，仅代表已交出的股票期权或认股权证的未归属部分。

员工和非员工奖励产生的 基于股票的薪酬支出通常在奖励的必要服务期内以直线方式确认 。

基本 和稀释后每股普通股净亏损

每股净亏损信息采用两类法确定，包括期内已发行普通股的加权平均股数 和参与分红的其他证券(“参与证券”)。公司 将其优先股视为参与证券，因为它们包括与普通股 一起参与分红的权利。

在两类法下，普通股股东应占每股基本净亏损的计算方法为：普通股股东应占净收益除以期间已发行普通股的加权平均股数。普通股股东应占净亏损是通过调整本公司增加优先股的净亏损来计算的。净亏损不分配给优先股股东，因为他们没有义务分享公司的净亏损。在普通股股东应占净收益为 的期间，公司将首先根据公司公司注册证书规定的股息权利向优先股股东分配净收入，然后根据所有权权益向优先股和普通股股东分配净收入。 普通股股东应占每股摊薄净亏损采用(1)两类法或(2) IF转换法中稀释程度较高的方法计算。

截至2021年12月31日和2020年12月31日的年度内，稀释后每股普通股收益与基本每股普通股收益相同，这是因为，由于本公司在每个呈报期间出现净亏损，假设行使所有已发行股票期权、认股权证和转换优先股所产生的潜在摊薄证券将产生反摊薄效应。截至2021年12月31日和2020年12月31日的 稀释股份对账情况如下(以千计)：

收入 确认

根据主题606，本公司确认的收入描述了向客户转让承诺的商品或服务的金额，该金额反映了实体预期有权获得的对价，以换取这些商品或服务。为实现这一核心原则，主题606概述了确认来自客户合同的收入的五个步骤过程，包括i)确定与客户的合同，ii)确定合同中的履约义务，iii)确定交易价格，iv)将交易价格分配给合同中单独的履约义务，以及v)在履行义务时确认与履行义务相关的收入。

在 合同开始时，公司评估每份合同中承诺的货物或服务，评估每项承诺的货物或服务是否不同，并确定哪些是履行义务。然后，公司确认在履行履约义务时分配给各自履约义务的交易价格的金额为收入。

在截至2020年12月31日的年度内，本公司的收入主要包括为囊性纤维化基金会(“CFF”)提供研发服务的研究拨款。赠与合同具有单一的履行义务，随着服务的履行，该义务将随着时间的推移而确认。没有与这笔赠款相关的合同资产或负债。该公司大约有$125截至2020年12月31日的 年度CFF研究拨款收入为千美元。

于2019年12月12日，公司与基因泰克公司(“基因泰克”)签订了一份可行性研究协议(“协议”)。 该可行性研究将涉及使用公司的LNC平台输送技术开发口服制剂，从而能够开发各种难以输送的分子。根据协议条款，基因泰克向该公司支付了总计100美元三个分子一千美元，约合 美元33每个分子1000美元，将在公司履行协议下每个分子的义务时确认 。本协议有单一的履约义务 ，随着服务的履行，该义务会随着时间的推移而确认。没有与本协议关联的合同资产或负债。 由于本协议中的某些协议履行义务已完成，因此不需要分解收入。截至2021年12月31日，该公司完成了三个分子中的第一个和第二个分子，公司确认了约33美元截至2021年12月31日和2020年12月31日的年度内，基因泰克的收入分别为1,000美元和1,000美元。该公司计划在2022年完成剩余的分子。

协作 协议

公司评估其协作协议是否受ASC主题808，协作安排(主题808)的约束，评估依据是它们是否涉及联合运营活动，以及双方是否积极参与安排并 面临重大风险和回报。如果该安排属于主题808的范围，公司将类推地应用主题606下的会计指导单位来确定不同的履约义务，然后确定每个不同的履约义务是否存在客户关系 。如果公司确定协议中的履约义务与客户有关，则公司将适用主题606中的指导。如果协议中不同捆绑的商品或服务的一部分不属于客户，则记账单位不在主题606的范围内，对该记账单位的确认和计量应基于对权威会计文献的类比，或者如果没有适当的类比，则基于合理、理性和一贯适用的会计政策选择。

此类安排的条款通常包括向公司支付以下一项或多项费用：预付费用；开发和监管支付；产品供应服务；研发成本报销；利润分享安排；以及某些产品成功商业化后的版税 。作为这些安排的会计核算的一部分，公司制定了需要判断以确定合同中确定的每项履约义务的独立销售价格的假设 。这些关键的 假设可能包括预测的收入、临床开发时间表和成本、人员成本的报销率、折扣率以及技术和法规成功的概率。

预付许可费用：如果公司知识产权的许可被确定有别于协议中确定的其他履行义务 ，公司将确认在许可转让给被许可人且被许可人能够使用许可并从中受益时分配给许可的不可退还的预付费用的收入 ，这通常发生在合同开始时或接近合同开始时。对于与其他承诺捆绑在一起的许可证，公司将利用判断来评估合并履约义务的性质，以确定合并履约义务是在一段时间内还是在某个时间点得到履行，如果是随着时间推移，则确定衡量进展的适当方法，以便确认不可退还的预付费用收入。本公司将在每个报告期结束时评估进展衡量标准，并在必要时调整绩效衡量标准和相关收入确认。

研究 和开发里程碑付款：在包括开发里程碑付款的每项安排开始时，公司 将评估是否有可能达到里程碑，并使用最可能金额法估计交易价格中包含的金额。如果很可能不会发生重大的收入逆转，则相关的里程碑 值将包含在交易价格中。在与审批相关的不确定性得到解决 之前，不在公司或被许可方控制范围内的里程碑式付款(如监管审批)不被视为有可能实现。然后，交易价格按相对独立的销售价格分配给每项履约义务，公司将在履行合同项下的履约义务时确认收入。在随后的每个报告期结束时，本公司将重新评估实现此类开发和监管里程碑的可能性以及任何相关变量 对价限制，并在必要时调整本公司对整体交易价格的估计。任何此类调整 均以累积追赶为基础进行记录。

研究和开发费用报销：公司的合作安排可能包括承诺未来的临床开发 和药物安全服务，以及参与某些联合委员会。如果向客户或合作伙伴提供此类服务， 并且这些服务有别于提供给公司协作合作伙伴的许可证，则这些承诺将作为 单独的履约义务入账，公司使用已发生的内部开发成本和通过协议期限 进行的预测来估算这些义务。公司根据 进度衡量标准记录这些服务的收入，因为随着时间的推移履行了履行义务。但是，如果公司得出结论认为其协作合作伙伴不是这些协作研究和开发活动的客户 ，则会将此类付款作为研发费用的减少。

研究和开发安排：根据我们与CFF协议的研究和开发协议的条款，公司没有 根据主题606说明这一安排。但是，该公司已确定它是合作协议的合作伙伴 ，因为它分担了产品成功并商业化后将获得的风险和回报。因此，根据本协议条款收到的 资金将作为研发成本的报销入账，并在公司的运营和综合收益/(亏损)报表中减少研发费用。当 累计成本金额很可能发生重大逆转时，公司会记录与协议相关的某些材料和其他研发成本的报销。截至2021年12月31日和2020年12月31日，该公司确认了约2.2美元百万美元和$0.1与CFF协议相关的已报销研究和开发成本分别为100万英镑 和1,000,000美元。有关CFF协议的完整披露，请参阅注释9-协作 协议、许可和其他研发协议。

研究和开发费用

研究和开发费用主要包括与我们的候选产品组合的临床前和临床开发相关的成本，包括：

研究和开发费用还包括获得产品许可证和相关技术权利(在未来没有其他用途的情况下)的成本、用于研发的原型成本、顾问费以及支付给我们的某些合作伙伴的金额。

根据FASB ASC主题730，研发发生的所有研发费用均计入运营。 本公司将在未来研发活动中使用的货物和服务的预付款不退还。 当服务已经完成或收到货物时，而不是在付款时，公司将这些预付款记为费用。

应计 研发费用

作为编制公司财务报表流程的一部分，公司需要估算其应计费用。 此流程涉及审查报价单和合同、确定已代表公司提供的服务，以及在公司尚未开具发票或以其他方式通知实际成本的情况下，估算所提供服务的级别和服务产生的相关成本。公司的某些服务提供商每月向公司开具欠款发票，以支付所提供的服务或在达到合同里程碑时的欠款。本公司根据本公司当时所知的事实和情况，在其财务报表中对截至每个资产负债表日期的应计费用进行估计。公司定期与服务提供商确认其估计的准确性，并在必要时进行调整。本公司应计研发费用中的重大估计与CRO、CMO和其他供应商与研发和制造活动相关的费用有关。

公司根据报价和与代表其进行研发和制造活动的供应商签订的合同，对收到的服务和花费的工作量进行估算，从而确定与CRO和CMO相关的费用。这些协议的财务条款 需要协商，不同的合同会有所不同，可能会导致付款流程不均。可能会有 向公司供应商支付的款项超过所提供的服务水平并导致预付适用的 研发或制造费用的情况。在应计服务费时，公司估计将提供服务的时间段 以及每个时间段要花费的工作量。如果实际执行服务的时间或努力程度与其估计值不同，公司将相应调整应计或预付费用。尽管公司预计 其估计金额不会与实际发生的金额有实质性差异，但公司对 服务的状态和时间相对于服务的实际状态和时间的理解可能会有所不同，并可能导致我们报告在任何特定时期 的金额过高或过低。本报告所列期间的估计数没有实质性变化。

专利费用

获得和保护专利所产生的法律费用和其他直接成本也在发生时计入一般费用和 综合经营报表中的管理费用。

其他 综合收益/(亏损)

其他 综合收益/(亏损)包括可供出售的有价证券的净收益/(亏损)和未实现亏损，并在综合经营报表中列示。

最近 采用了会计公告

2019年12月，FASB发布了会计准则更新2019-12，“所得税，(主题740)：简化所得税的会计处理”。本标准删除了一般原则的某些例外，并通过澄清和修改现有指南，改进了对主题740的其他领域的公认会计原则的一致适用和简化。本标准适用于2020年12月15日之后的财政年度和这些财政年度内的过渡期间。本公司采用新准则于2021年1月1日生效 ，对本公司的合并财务报表没有重大影响。

下表将合并资产负债表中报告的现金、现金等价物和限制性现金与截至2021年12月31日、2020年12月31日和2019年12月31日的合并现金流量表中的总额进行核对。 (千)：

现金、现金等价物和限制性现金附表

下表汇总了公司截至2021年12月31日年度的有价证券，包括以下 (以千计)：

有价证券摘要

截至2021年12月31日，归类为可供出售的债务证券的到期日 如下(单位：千)：

可供出售债务证券到期日附表