Avalo治疗公司报告2021年财务业绩和
提供业务更新
·加里·尼尔(Garry Neil)博士和克里斯·沙利文(Chris Sullivan)博士分别晋升为首席执行官和首席财务官
·宣布计划在中、重度非嗜酸性哮喘(NEA)患者中启动一项2期随机、双盲、安慰剂对照试验。预计2022年第四季度的背线数据
·渠道经过优化，专注于最有前途的候选对象和适应症
·截至2021年12月31日的现金和现金等价物为5460万美元
宾夕法尼亚州韦恩马里兰州洛克维尔(2022年3月2日)-阿瓦洛治疗公司(纳斯达克：AVTX)是一家领先的临床阶段精密药物公司，为在免疫学和罕见遗传疾病方面有重大未得到满足的需求的患者发现、开发和商业化靶向治疗药物，该公司今天宣布了2021年的最新业务情况和年终财务业绩。
他说：“2021年对Avalo公司来说是重要的一年，因为该公司为AVTX-002在急性和慢性炎症性疾病方面提供了令人信服的数据。此外，该公司还将在NEA(AVTX-002)中推出一项安慰剂对照试验，并在2022年推出两项罕见疾病的关键试验。“Avalo治疗公司首席执行官加里·尼尔博士说。我们把重点放在这些项目的运营执行及其相应的里程碑上，这些项目在来年具有极大的推动股东价值的潜力。我们相信，最近的管道优先顺序将允许更多地关注这些最有希望的项目，同时还可以减少现金消耗。“
业务更新：
·提拔加里·尼尔(Garry Neil)博士为首席执行官，克里斯·沙利文(Chris Sullivan)为首席财务官。尼尔博士在生物制药行业拥有丰富的临床开发和领导经验，包括他目前担任的Arena制药公司董事会主席，以及之前在强生、默克和阿斯利康等领先制药公司担任的高级职位。沙利文先生曾在多家纳斯达克上市生命科学公司和安永会计师事务所担任高级财务/会计职务，为阿瓦洛带来了强大的财务领导力。
·任命琼·阿门诺夫医学博士和米切尔·陈为董事会成员。阿尔梅诺夫博士拥有近25年专注于研发和商业化的领导经验，包括担任Furiex制药公司总裁兼首席医疗官。陈先生在生命科学行业拥有超过15年的财务经验，包括担任Viela Bio的首席财务官，以及在阿斯利康和基因泰克-罗氏担任高级财务职务。
·宣布了进行AVTX-002治疗中重度NEA的新的2期随机、双盲、安慰剂对照试验的计划；预计2022年第四季度将公布主要数据。NEA是一种预后较差的哮喘亚型，约占哮喘患者的一半。生物标记物数据表明，光在NEA的炎症和气道重塑中起着重要作用，并支持控制不佳的NEA患者的AVTX-002的发展。
·优化了管道，Avalo逐步减少了治疗淋巴畸形的AVTX-006和治疗多发性骨髓瘤的AVTX-007的内部开发工作(如前所述)，同时暂停了AVTX-802(MPI-CDG)的当前开发工作。我们计划寻求战略选择
适用于AVTX-006。Avalo还打算将重点放在AVTX-002的安慰剂对照试验上，从NEA开始。因此，我们不会在溃疡性结肠炎(UC)患者中使用未加控制的AVTX-002队列。Avalo将考虑计划在中到重度难治炎症性肠病患者中进行一项可能的随机、双盲、安慰剂对照的临床研究。
·公布了1b期开放标签、剂量递增、信号发现、多中心研究的数据，评估了AVTX-002在患有中重度活动期克罗恩病(CD)且此前抗肿瘤坏死因子α治疗失败的成年人中的安全性、耐受性、药代动力学和短期疗效。50%(4/8例患者)通过结肠镜检查和中央阅读器判定有粘膜愈合的证据，其中一例患者获得缓解(SES-CD=0)。
计划更新和里程碑：
·AVTX-002：针对免疫炎症性疾病(包括非嗜酸性哮喘和炎症性肠病(克罗恩病和溃疡性结肠炎))的抗光单克隆抗体(MAb)。
◦非嗜酸性哮喘：用于治疗非嗜酸性哮喘的新药(IND)正在研究中，阿瓦洛公司预计将在80名控制不良的非嗜酸性哮喘患者中启动2期随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验。该试验的主要数据目前预计将在2022年第四季度公布。
◦炎症性肠病：CD的1b期数据呈阳性，在经过大量预处理的患者中显示出疗效信号，这支持对炎症性肠病患者对三种或三种以上治疗方法(包括抗肿瘤坏死因子α和其他生物制剂)的无效进行进一步评估。由于Avalo计划在未来专注于AVTX-002的安慰剂对照试验，我们将不会继续在UC患者中使用AVTX-002的非对照队列。Avalo将考虑对炎症性肠病中重度难治性患者进行可能的随机、双盲、安慰剂对照临床研究。
·AVTX-007：针对成人斯蒂尔病(AOSD)和系统性青少年特发性关节炎(SJIA)的抗IL-18单抗。
AVTX007AOSD：◦-0071b期多中心研究正在两个队列中的12名难治性或类固醇依赖型AOSD患者中进行评估。管理层目前正在审查初步数据和与这一指征相关的前进道路。目前预计2023年的营收数据，但在审查最终敲定之前，这可能会发生变化和完善。
◦多发性骨髓瘤：在复发性和难治性多发性骨髓瘤患者中进行的一项多中心1b期研究的数据表明，在剂量达到14 mg/kg时，AVTX007总体上是安全的，耐受性良好。此外，药效学数据显示IL-18水平在服药后24小时内显著降低。然而，正如之前宣布的那样，由于缺乏疗效信号，Avalo正在逐步减少这一适应症的内部开发努力。
·AVTX-006：针对淋巴管畸形的双重mTORC1/c2小分子抑制剂。
作为投资组合优先顺序审查的结果，◦正在逐步减少AVTX006的内部开发，并已决定为该计划寻求战略替代方案。
·AVTX-800方案(AVTX-801、AVTX-802和AVTX-803)：治疗剂量的单糖治疗先天性糖基化紊乱(CDGs)。
◦阿瓦洛公司正在启动一项针对SLC35C1基因功能丧失导致的白细胞粘附缺陷II型(LAD II)患者的单中心、双盲(随后是开放标签扩展)的关键研究，关键试验数据预计将在2022年第四季度公布。
◦Avalo和研究赞助商仍在与FDA对话，以对AVTX801(PGM1-CDG)进行合适的临床研究设计。关键的试验数据预计将在2023年公布。Avalo目前正在与研究赞助商合作，以完善里程碑式的时间安排。
◦公司目前暂停AVTX802(MPI-CDG)的内部开发，因为在研究可行性方面存在挑战。
2021年财务更新：
截至2021年12月31日，Avalo拥有5460万美元的现金和现金等价物，与2020年12月31日相比增加了3570万美元。这一增长主要是由承销的公开发行的毛收入约7220万美元和债务融资的3500万美元推动的。这些增长被运营支出部分抵消，其中大部分与管道开发有关。
与截至2020年12月31日的年度相比，截至2021年12月31日的年度总运营支出增加了800万美元。运营费用的增加在很大程度上是由于支持我们即将到期的管道的研发费用增加了2760万美元，以及一般和行政费用增加了440万美元，但由于2020年这种费用没有重复，收购的正在进行的研发费用减少了2550万美元，部分抵消了这一增长。
合并资产负债表
(以千为单位，不包括每股和每股数据)
| | | | | | | | | | | | | | |
| | | 十二月三十一日， |
| | | 2021 | | 2020 |
| 资产 | | | | |
| 流动资产： | | | | |
| 现金和现金等价物 | | $ | 54,585 | | | $ | 18,919 | |
| 应收账款净额 | | 1,060 | | | 2,177 | |
| 其他应收账款 | | 3,739 | | | 2,208 | |
| 库存，净额 | | 38 | | | 3 | |
| 预付费用和其他流动资产 | | 2,372 | | | 2,660 | |
| 受限现金，当期部分 | | 51 | | | 38 | |
| 流动资产总额 | | 61,845 | | | 26,005 | |
| 财产和设备，净值 | | 2,695 | | | 1,607 | |
| 其他长期资产 | | 1,000 | | | — | |
| 无形资产净额 | | 38 | | | 1,585 | |
| 商誉 | | 14,409 | | | 14,409 | |
| 限制性现金，扣除当期部分 | | 227 | | | 149 | |
| 总资产 | | $ | 80,214 | | | $ | 43,755 | |
| 负债和股东权益 | | | | |
| 流动负债： | | | | |
| 应付帐款 | | $ | 3,369 | | | $ | 2,574 | |
| 应计费用和其他流动负债 | | 16,519 | | | 11,310 | |
| 应付所得税 | | — | | | — | |
| 停产业务的流动负债 | | — | | | 1,341 | |
| 流动负债总额 | | 19,888 | | | 15,225 | |
| 应付票据净额 | | 32,833 | | | — | |
| 特许权使用费义务 | | 2,000 | | | 2,000 | |
| 递延税负净额 | | 113 | | | 90 | |
| 其他长期负债 | | 2,298 | | | 1,878 | |
| 总负债 | | 57,132 | | | 19,193 | |
| 股东权益： | | | | |
| 普通股-面值0.001美元；2021年12月31日和2020年12月31日授权发行的2亿股；2021年12月31日和2020年12月31日分别发行和发行的112,794,203股和75,004,127股 | | 113 | | | 75 | |
| 优先股-面值0.001美元；2021年12月31日和2020年12月31日授权发行的500万股；2021年和2020年12月31日分别发行和发行的1,257,143股 | | — | | | 1 | |
| 额外实收资本 | | 285,135 | | | 202,276 | |
| 累计赤字 | | (262,166) | | | (177,790) | |
| 股东权益总额 | | 23,082 | | | 24,562 | |
| 总负债和股东权益 | | $ | 80,214 | | | $ | 43,755 | |
截至2021年12月31日和2020年12月31日的综合资产负债表来源于经审计的财务报表，但不包括美国公认的完整财务报表会计原则要求的所有信息和脚注。
合并业务报表
(单位为千，每股数据除外)
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| | | 截至十二月三十一日止的年度， |
| | | 2021 | | 2020 |
| 收入： | | | | |
| 产品收入，净额 | | $ | 4,773 | | | $ | 6,699 | |
| 许可证收入 | | 625 | | | — | |
| 总收入(净额) | | 5,398 | | | 6,699 | |
| | | | |
| 运营费用： | | | | |
| 产品销售成本 | | 1,491 | | | 300 | |
| 研发 | | 59,835 | | | 32,193 | |
| 收购的正在进行的研究和开发 | | — | | | 25,549 | |
| 一般事务和行政事务 | | 21,832 | | | 17,418 | |
| 销售和市场营销 | | 2,826 | | | 2,341 | |
| 摊销费用 | | 1,548 | | | 1,741 | |
| 总运营费用 | | 87,532 | | | 79,542 | |
| | (82,134) | | | (72,843) | |
| 其他(费用)收入： | | | | |
| 阿伊图投资的公允价值变动 | | — | | | 5,208 | |
| 其他(费用)收入，净额 | | (20) | | | 409 | |
| 利息(费用)收入，净额 | | (2,391) | | | 49 | |
| 其他(费用)收入总额，持续经营净额 | | (2,411) | | | 5,666 | |
| 所得税前持续经营亏损 | | (84,545) | | | (67,177) | |
| 所得税优惠 | | (196) | | | (2,793) | |
| 持续经营亏损 | | $ | (84,349) | | | $ | (64,384) | |
| 停产(亏损)收入 | | (27) | | | 884 | |
| 净亏损 | | $ | (84,376) | | | $ | (63,500) | |
| | | | |
| 普通股每股基本和稀释后净(亏损)收益： | | | | |
| 持续运营 | | $ | (0.83) | | | $ | (0.87) | |
| 停产经营 | | 0.00 | | | 0.01 | |
| 普通股基本和稀释后每股净亏损 | | $ | (0.83) | | | $ | (0.86) | |
| | | | |
| 优先股每股基本和稀释后净(亏损)收益： | | | | |
| 持续运营 | | $ | (4.15) | | | $ | (4.38) | |
| 停产经营 | | 0.00 | | | 0.06 | |
| 基本和稀释后优先股每股净亏损 | | $ | (4.15) | | | $ | (4.32) | |
截至2021年12月31日和2020年12月31日止年度的综合经营报表源自经审计的财务报表，但不包括美国普遍接受的会计原则要求的所有信息和附注，以完成财务报表。
关于Avalo治疗公司
Avalo治疗公司是一家领先的临床阶段精准药物公司，为在免疫学和罕见遗传疾病方面有重大未得到满足的临床需求的患者发现、开发和商业化靶向治疗药物。该公司建立了多样化的创新疗法组合，为急需治疗的患者提供有意义的医疗效果。该公司的临床候选药物通常具有经过验证的机械原理、生物标志物和/或既定的概念验证，以加快和增加成功的可能性。
有关Avalo的更多信息，请访问www.avalotx.com。
前瞻性陈述
本新闻稿可能包括根据1995年“私人证券诉讼改革法”作出的前瞻性陈述。前瞻性陈述是非历史事实的陈述。此类前瞻性陈述会受到重大风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定性可能会因各种因素而发生变化(其中许多因素不在Avalo公司的控制范围之内)，这可能会导致实际结果与前瞻性陈述有所不同。此类陈述可包括但不限于，关于Avalo的计划、目标、预测、期望和意图的陈述，以及由诸如“项目”、“可能”、“将”、“应该”、“继续”、“寻求”、“目标”、“预测”、“相信”、“期望”、“预期”、“估计”、“打算”等词语标识的其他陈述。“计划”、“潜在的”或类似的表达(包括它们在否定中的用法)，或通过讨论未来的事项，如：未来的财务和经营前景；候选产品或产品的开发；试验结果和监管审查的时机和成功；候选产品的潜在属性和好处；以及其他非历史性的陈述。这些陈述基于阿瓦洛公司管理层目前的信念和预期，但也存在重大风险和不确定因素，包括：药物开发成本、时间和其他风险，包括对研究人员和患者参加临床试验的依赖，这可能会因新冠肺炎大流行而放缓；对关键人员的依赖，包括最近管理层变动的结果；监管风险；阿瓦洛公司的现金状况及其筹集额外资本的潜在需要；总体经济和市场风险以及不确定因素。, 包括新冠肺炎大流行和乌克兰紧张局势造成的风险，以及阿瓦洛提交给美国证券交易委员会的文件中详细描述的其他风险。实际结果可能与前瞻性陈述中陈述的结果不同。除适用法律另有要求外，Avalo明确表示不承担任何义务或承诺公开发布本文中包含的任何前瞻性陈述的任何更新或修订，以反映Avalo对此的预期的任何变化，或任何陈述所基于的事件、条件或环境的任何变化。
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投资者关系部副总裁
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