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Intellia和Regeneron宣布更新的第一阶段数据显示单剂

NTLA-2001，一种治疗经甲状腺素(ATTR)淀粉样变性的CRISPR研究，

导致致病蛋白迅速、深入和持续减少

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到第28天，分别在0.7 mg/kg和1.0 mg/kg剂量下，血清TTR平均降低了86%和93%，所有四个剂量水平都观察到了 剂量依赖性降低

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在患者随访2至12个月期间观察到持久的血清TTR降低

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NTLA-2001在所有剂量水平下总体耐受性良好

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有望在2022年第一季度启动多发性神经病剂量扩展队列(第二部分)

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Intellia将于今天(2月星期一)举办投资者活动 28, at 4:30 p.m. ET

马萨诸塞州坎布里奇和纽约州塔里托恩，2022年2月28日电Intellia治疗公司(纳斯达克代码：NTLA)和Regeneron 制药公司(纳斯达克代码：REGN)今天宣布了正在进行的关于他们的铅的第一阶段临床研究的积极中期数据体内基因组编辑候选，NTLA-2001，正在开发用于转甲状腺素 (ATTR)淀粉样变性的单剂量治疗。今天公布的中期数据包括15名遗传性ATTR淀粉样变性合并多发性神经病(ATTRv-PN)患者，他们接受了4个单次递增剂量队列的治疗。单次静脉滴注0.1 mg/kg、0.3 mg/kg、0.7 mg/kg、1.0 mg/kg NTLA-2001，检测血清转甲状腺素(TTR)蛋白的变化。NTLA-2001治疗后血清TTR呈剂量依赖性下降，到第28天达到最大下降，0.1 mg/kg、0.3 mg/kg和0.7 mg/kg剂量组3名患者的平均下降幅度分别为52%、87%和86%，1.0 mg/kg剂量组6名患者的平均下降幅度为93%。

平均血清TTR下降在整个观察期内保持持久，患者 随访时间从2个月到12个月不等。此外，在接受0.3 mg/kg或以上剂量的所有患者中，观察到的血清TTR降低是一致的。在1.0毫克/千克剂量水平下，所有6名患者在第28天时均实现了80%以上的减少，6名患者中有4名患者实现了90%以上的减少。此外，在第28天观察到的血清TTR的下降持续到6名患者的最后测量时间点，时间从2个月到6个月不等。

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*今天的更新加强了Intellia在开启医学新纪元方面的进展。这些数据 表明，一次性、系统地提供CRISPR的研究疗法有可能大幅降低致病蛋白的水平。数据来自正在进行的人类第一人NTLA-2001的研究表明，血清TTR蛋白迅速、深入和持久地降低。在研究的最高剂量水平1.0 mg/kg时，多发性神经病患者在第28天时血清TTR平均降低了93%。Intellia总裁兼首席执行官、医学博士、NTLA-2001首席执行官约翰·伦纳德说：我们相信，这种深度和持续的减少显示出阻止甚至逆转ATTR淀粉样变性患者疾病进展的希望概念验证进一步验证了我们的CRISPR技术平台，并支持继续开发我们针对各种疾病的基因组编辑方法 。基于到目前为止产生的安全和活动数据，我们相信我们已经增加了我们更广泛管道的成功概率。Intellia期待着推进我们的第二个在 活体中临床候选，NTLA-2002，用于治疗遗传性血管性水肿和其他体内2022年在我们追求充分利用基因药物潜力方面的候选人。

NTLA-2001是第一个以CRISPR/CAS9为基础的治疗候选药物，用于系统地对人类基因进行精确编辑。它旨在 停用TTR该基因可以减少错误折叠的TTR蛋白的产生，错误折叠的TTR蛋白会聚集在全身的组织中，导致ATTR淀粉样变性的衰弱甚至往往是致命的并发症。

·我们的Intellia合作继续推动基于遗传学的药物的巨大前景更接近现实。Regeneron公司总裁兼首席科学官George D.Yancopoulos，医学博士兼博士George D.Yancopoulos说，今天的数据提供了第一个开创性的临床试验的进一步见解，在该试验中，基于CRISPR的技术已被用于精确编辑人类致病基因，耐久性结果支持了这种方法有朝一日可能被部署用于 长期益处的观点。？Regeneron总是在生物和技术的交汇处蓬勃发展。我们继续通过Regeneron Genetics Center和我们的基于遗传学的尖端技术工具包扩展我们的研究 工作，其中许多技术都是与Intellia合作开发的。遗传医学拥有巨大的潜力来治疗，甚至有可能治愈许多危及生命的疾病，我们期待着推动医学的下一个篇章。

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在所有四种剂量水平下，NTLA-2001总体耐受性良好。.大多数不良事件的严重程度较轻，73%(n=11)的患者报告的最大不良事件严重程度为1级。最常见的不良事件包括头痛、输液相关反应、背痛、皮疹和恶心。没有观察到有临床意义的 肝脏表现。在1.0 mg/kg剂量组中，有一例伴有胃瘫病史的患者报告了单一相关的呕吐(3级)严重不良事件。根据研究方案，1.0 mg/kg剂量组随后从3名患者扩大到6名患者，以进一步确定在该剂量水平下的安全性。1.0 mg/kg剂量组没有额外的患者报告2级或更高级别的相关不良事件。此外，在0.70 mg/kg剂量组中，报告了一个无关的新冠肺炎肺炎严重不良事件。

这项由Intellia作为该计划的开发和商业化领导者进行的第一阶段研究正在评估ATTRv-PN和ATTR淀粉样变性合并心肌病(ATTR-CM)患者的NTLA-2001。第一阶段研究的第二部分将是单剂ATTRv-PN扩展队列，预计将于2022年第一季度开始。在等待监管反馈的第二部分中，选择了80毫克的固定剂量( 预计与1.0毫克/千克剂量的暴露剂量相似)进行评估。从基于重量的剂量到固定剂量的转变是基于NTLA-2001的安全性、耐受性、药代动力学和 活性曲线在多发性神经病ARM的第一部分中观察到的。患者还继续在心肌病组的第一部分以0.7毫克/千克的剂量水平服用NTLA-2001，并计划将剂量增加到1.0毫克/千克。

Intellia预计在2022年完成ATTRv-PN和 ATTR-CM受试者的第一阶段研究，并在今年晚些时候的医学会议上提交更多数据。Intellia和Regeneron计划对这两种类型的ATTR淀粉样变性进行关键研究，最初的重点是这种疾病的心肌病表现。

在这项第一阶段的研究中，NTLA-2001作为一种单一剂量治疗具有多发性神经病的ATTR淀粉样变性患者一般耐受性良好，导致血清TTR的大幅和持久的降低。新西兰奥克兰大学(University Of Auckland)医学教授、新西兰奥克兰城市医院(Auckland City Hospital)首席肝病学家、移植内科医生兼董事副研究员、医学博士埃德·加恩(Ed Gane)说，这些观察结果与动物数据表明，潜在的终生抑制血清TTR是一致的。重要的是，这些早期结果 表明NTLA-2001有可能为世界各地的患者带来深远的好处。

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Intellia治疗公司投资者活动和网络广播信息

Intellia将于今天(2022年2月28日，星期一)下午4：30主持网络直播。ET来回顾今天的数据。要加入网络直播，请访问此 链接或访问公司网站www.intelliatx.com的投资者和媒体部分的活动和演示页面。电话会议后至少30天内，Intellia的网站将播放网络直播的重播 。

关于NTLA-2001

基于诺贝尔奖获得者CRISPR/CAS9技术，NTLA-2001有可能成为第一个治疗ATTR淀粉样变性的单次剂量疗法。NTLA-2001是第一个研究中的CRISPR治疗候选药物，可以系统地或通过静脉给药，以编辑人体内的基因。Intellia的专有非病毒平台部署脂质纳米颗粒，向肝脏输送一个由两部分组成的基因组编辑系统：特定于致病基因的引导RNA和编码Cas9酶的信使RNA，后者执行精确编辑。强劲的临床前数据， 显示经甲状腺素(TTR)在以下情况下深度和持久的降低体内靶基因失活，支持NTLA-2001作为单次给药治疗的潜力。作为与Regeneron多目标发现、开发和商业化合作的一部分，Intellia领导着 NTLA-2001的开发和商业化。全球第一阶段试验是一项开放标签、多中心、两部分的NTLA-2001研究，在患有遗传性甲状腺素淀粉样变性合并多发性神经病(ATTRv-PN)或遗传性甲状腺素淀粉样变性合并心肌病(ATTR-CM)的成人中进行。 详情请访问临床试验网站(NCT04601051)。

关于转甲状腺素(ATTR)淀粉样变性

转甲状腺素淀粉样变性，或ATTR淀粉样变性，是一种罕见的、进行性和致命性疾病。遗传性ATTR(ATTRv)淀粉样变性是指先天携带 基因突变的人。TTR该基因导致肝脏产生结构异常的转甲状腺素(TTR)蛋白，容易发生错误折叠。这些受损的蛋白质在体内以淀粉样蛋白的形式积聚，在包括心脏、神经和消化系统在内的多种组织中造成严重并发症。ATTRv淀粉样变性主要表现为多神经病变(ATTRv-PN)，可导致神经损害，或心肌病(ATTRv-CM)，可导致心力衰竭。一些没有基因突变的个体会产生

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非突变或野生型TTR蛋白随着时间的推移变得不稳定，在致病的淀粉样蛋白沉积中错误折叠和聚集。这种情况被称为野生型ATTR(ATTRUT)淀粉样变性，主要影响心脏。据估计，全世界有5万人患有ATTRv淀粉样变，20万至50万人患有ATTRwt淀粉样变。

关于Intellia治疗公司

Intellia治疗公司是一家领先的临床阶段基因组编辑公司，该公司正在利用基于CRISPR的技术开发具有潜在疗效的新型疗法。为了充分实现基于CRISPR的技术的变革潜力，Intellia正在寻求两种主要的 方法。该公司的体内这些项目使用静脉注射CRISPR作为治疗方法，其中专有的传递技术使直接在特定目标组织内对致病基因进行高度精确的编辑成为可能。 Intellia离体项目使用CRISPR，通过使用工程人类细胞治疗癌症和自身免疫性疾病来创造这种疗法。Intellia深厚的科学、技术和临床开发经验，加上其强大的 知识产权组合，使该公司能够在充分利用基因组编辑的全部潜力以创建新的遗传医学类别方面发挥领导作用。请访问intelliatx.com了解更多信息。在 Twitter@intelliatx上关注我们。

关于Regeneron

Regeneron(纳斯达克代码：REGN)是一家领先的生物技术公司，为患有严重疾病的人发明改变生活的药物。我们由内科科学家创立并领导了30多年，我们反复、始终如一地将科学转化为医学的独特能力已导致9种FDA批准的治疗方法和众多候选产品正在开发中。 几乎所有这些药物都是我们实验室自主研发的。我们的药物和流水线旨在帮助患有眼疾、过敏性和炎症性疾病、癌症、心血管和代谢性疾病、疼痛、血液疾病、传染病和罕见疾病的患者。

Regeneron正在通过我们的专有技术加速和改进传统药物开发流程 VelociSuite^®技术，例如VelocImmune^®该公司利用独特的基因人源化小鼠生产优化的全人类抗体和双特异性抗体，并通过雄心勃勃的研究计划，如正在进行世界上最大的基因测序工作之一的Regeneron Genetics Center。

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有关该公司的更多信息，请访问www.regon.com或在Twitter上关注 @regeneron。

英特尔公司前瞻性陈述

本新闻稿包含Intellia Treateutics，Inc.(Intellia？、？We或？Our？) 符合1995年私人证券诉讼改革法案的前瞻性声明。这些前瞻性陈述包括但不限于，有关Intellia关于安全性、有效性和我们治疗ATTR淀粉样变性的NTLA-2001临床计划的有效性和进展的信念和期望的明示或暗示的陈述，包括NTLA-2001阻止和逆转ATTR淀粉样变性患者疾病进展的能力、数据发布的预期时间、 监管文件以及临床试验的启动和完成；我们成功获得其他临床研究授权(如调查性研究)的能力。我们相信NTLA-2001可以被批准为单剂疗法；我们计划在即将召开的科学会议上公布数据；我们的CRISPR/Cas9技术和体内流水线的进步、扩展、加速和成功，为患有严重疾病的患者开发突破性的基因组编辑疗法；能够展示我们平台的模块化，并在任何未来的研究中复制或应用临床前研究(包括我们的attr 计划中的研究)中取得的结果，包括NTLA-2002用于遗传性血管治疗的人体临床试验。我们能够优化合作对我们开发计划的影响，包括但不限于我们与Regeneron PharmPharmticals，Inc.的 合作；有关我们开发计划的监管申报和临床试验执行(包括患者剂量)时间的声明；以及我们候选产品的潜在 商业机会(包括价值和市场)。

本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层对未来事件的当前预期和信念，并会受到许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类 前瞻性陈述中陈述或暗示的结果大相径庭。这些风险和不确定性包括但不限于：与我们保护和维护我们知识产权地位的能力相关的风险；与我们与第三方(包括我们的许可方和被许可方)关系相关的风险；与我们的许可方保护和维护其知识产权地位的能力相关的风险；与监管机构评估监管备案文件和与我们的候选产品相关的其他信息相关的不确定性；与我们候选产品的授权、启动和进行研究以及其他开发要求相关的不确定性；存在以下风险：我们的任何一个或多个候选产品(包括那些共同开发的产品)无法成功开发和商业化；临床前研究或临床研究结果无法预测未来与未来研究相关的结果的风险； 我们与Regeneron或其他合作伙伴的合作无法持续或不成功的风险。有关这些和其他风险和不确定性以及其他重要因素(其中任何因素都可能导致Intellia的实际结果与前瞻性陈述中包含的结果不同)的讨论，请参阅Intellia最新年度报告Form 10-K和Form 10-Q季度报告中题为风险因素的章节，以及对潜在风险、不确定性的讨论, 以及Intellia提交给美国证券交易委员会(SEC)的其他文件中的其他重要因素 (美国证券交易委员会)。本新闻稿中的所有信息都是截至发布之日的信息，除非法律要求，否则Intellia不承担更新这些信息的责任。

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Regeneron前瞻性陈述

本新闻稿包括涉及与Regeneron制药公司(Regeneron？或？？公司)未来 事件和未来业绩相关的风险和不确定性的前瞻性陈述，实际事件或结果可能与这些前瞻性陈述大不相同。预计、预计、预期、意图、计划、相信、寻求、估计、此类词汇的变体以及类似表述等词汇旨在识别此类前瞻性表述，尽管并非所有的 前瞻性表述都包含这些标识性词汇。这些声明涉及，这些风险和不确定因素包括SARS-CoV-2 (导致新冠肺炎大流行的病毒)对Regeneron的业务及其员工、合作者和供应商以及Regeneron所依赖的其他第三方、Regeneron及其 合作者继续进行研究和临床计划的能力、Regeneron管理其供应链的能力、由Regeneron和/或其合作者或 被许可人营销或以其他方式商业化的产品净销售额(统称为Regeneron的产品销售或商业化)，以及Regeneron和/或其合作者或被许可人(统称为Regeneron的候选产品)正在开发的Regeneron的产品和候选产品的性质、时机以及可能的成功和治疗应用，以及目前正在或计划中的研究和临床计划，如NTLA-2001(Regeneron和Intellia Treeutics，Inc.之间的多靶点发现、开发和商业化合作正在开发的一种用于治疗转甲状腺素(ATTR)淀粉样变性的候选产品) 。Regeneron和/或其 合作者或被许可人进行的研究和开发计划的结果(包括本新闻稿中讨论的评估NTLA-2001的第一阶段临床研究)在多大程度上可以在其他研究中复制和/或导致候选产品进入临床试验、治疗应用或获得监管批准；本新闻稿中讨论的CRISPR/Cas9基因编辑技术在体内治疗开发方面的潜力；Regeneron产品和Regeneron候选产品的利用率、市场接受度和商业成功的不确定性，以及研究(无论是由Regeneron还是其他机构进行，无论是强制的还是自愿的)的影响，包括本新闻稿中讨论的评估NTLA-2001的第一阶段临床研究, 对Regeneron的产品和Regeneron的候选产品(如NTLA-2001)的上述任何一项或任何潜在的监管批准；Regeneron的候选产品和Regeneron的产品的新适应症 可能获得监管批准和商业发布的可能性、时间和范围；Regeneron的合作者、被许可人、供应商或其他第三方(如果适用)进行制造、灌装、修整、包装、贴标签、分销和销售的能力Regeneron和/或其合作者为多个产品和候选产品制造和管理供应链的能力；在患者中管理Regeneron产品和Regeneron候选产品导致的安全问题，包括在临床试验中使用Regeneron产品和Regeneron候选产品(如NTLA-2001)的严重并发症或副作用；监管和行政当局的决定可能会延迟或限制Regeneron继续开发或{影响Regeneron的产品、研究和临床计划以及业务的持续监管义务和监督，包括与患者隐私有关的监管义务和监督；Regeneron产品从第三方付款人(包括私人付款人医疗保健和保险计划、健康维护组织、药房福利管理公司以及Medicare和Medicaid等政府计划)获得报销的可用性和范围；此类付款人的承保范围和报销决定以及此类付款人采用的新政策和程序；可能优于以下内容的竞争药品和候选产品, 或比Regeneron的产品和Regeneron的候选产品更具成本效益 ；意想不到的费用；开发、生产和销售产品的成本；Regeneron满足其任何财务预测或指导的能力以及 对

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这些预测或指导背后的假设；任何许可、合作或供应协议的可能性，包括Regeneron与赛诺菲、拜耳和Teva(或其各自的关联公司，视情况而定)的协议，以及本新闻稿中讨论的Regeneron与Intellia Treeutics，Inc.的合作将被取消或终止；与其他方的知识产权以及与之相关的未决或未来诉讼(包括但不限于专利诉讼)相关的风险^®(AfLibercept)注射用杜匹克生(Dupixent)^®(Dupilumab)，普鲁特^®(Alirocumab)、 和REGEN-COV^®(casirivimab和imdevimab))、与本公司和/或其 运营有关的其他诉讼和其他法律程序和政府调查、任何该等诉讼和调查的最终结果，以及前述任何事项可能对Regeneron的业务、前景、经营业绩和财务状况产生的影响。有关这些风险和 其他重大风险的更完整描述，请参阅Regeneron提交给美国证券交易委员会的文件，包括截至2021年12月31日的10-K表格。任何前瞻性陈述 均基于管理层当前的信念和判断，敬请读者不要依赖Regeneron所作的任何前瞻性陈述。Regeneron不承担任何更新(公开或其他)任何 前瞻性陈述的义务，包括但不限于任何财务预测或指导，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。

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