附件99.1
BEAM治疗公司报告管道和业务要点、计划中的2022年里程碑以及2021年第四季度和全年财务业绩
与辉瑞的研究合作正在进行中，预付款和潜在的里程碑付款高达13.5亿美元
2022年下半年有计划地启动BEAM-101临床试验并提交BEAM-102 IND，实施第一波镰刀细胞病长期战略
12亿美元的强大现金状况，包括辉瑞预付款，以支持预计在2022年及以后的Ex Vivo和Vivo Base Editing计划中强大的里程碑集
亚洲网马萨诸塞州坎布里奇2月28日电通过基地编辑开发精密遗传药物的生物技术公司比姆治疗公司(纳斯达克代码：BEAM)今天宣布了流水线和业务重点，概述了2022年的关键预期里程碑，并报告了2021年第四季度和全年的财务业绩。
Beam首席执行官约翰·埃文斯(John Evans)表示：“在整个2021年，我们在我们的平台和产品组合上取得了重要进展，最终在去年年底批准了我们的第一份IND提交，以及我们最近与辉瑞(Pfizer)启动的合作，这两项合作都进一步验证了我们基础编辑和交付技术的潜力，”Beam的首席执行官约翰·埃文斯(John Evans)说。我们计划在2022年继续这一势头，执行我们治疗镰状细胞疾病长期战略的第一波，按计划启动我们的BEAM-101试验，标志着我们向临床阶段公司的过渡，以及我们预期的BEAM-102的IND提交。对镰状细胞疾病和其他严重遗传性血液疾病的新疗法的需求很大，我们相信，我们的战略和整套技术--基础编辑、改进的条件调节和体内注射以编辑造血干细胞--有可能对这些患者的治疗前景产生重要影响。“
埃文斯先生继续说：“同时，我们计划在2022年积极推进剩余的流水线项目，特别是实现预期的里程碑，包括用于治疗复发和难治性急性T细胞白血病和淋巴母细胞淋巴瘤的BEAM-201的IND提交，用于治疗糖原储存疾病Ia的BEAM-301的IND支持工作，命名我们的流水线中更多的开发候选者，以及我们的精密遗传医学综合技术平台的持续进步。对比姆来说，这是一个激动人心的时刻，我对未来一年持乐观态度，因为我们正在努力为患者带来可能改变生活的药物。“
管道和业务亮点
2022年的关键预期里程碑
Ex Vivo HSC计划
EX活体T细胞程序
在活体LNP肝靶向计划中
2021年第四季度和全年财务业绩
关于光束疗法
BEAM治疗公司(纳斯达克代码：BEAM)是一家生物技术公司，致力于建立领先的、完全集成的精密遗传药物平台。为了实现这一愿景，比姆公司组装了一个平台，其中包括一套基因编辑和交付技术，并正在建设内部制造能力。比姆公司的一套基因编辑技术以碱基编辑为基础，这是一项专有技术，旨在实现精确、可预测和有效的单碱基改变，针对目标基因组序列，而不会导致DNA双链断裂。这有可能实现比姆正在使用的一系列潜在的治疗性编辑策略，以促进基础编辑程序的多样化组合。BEAM是一个价值观驱动的组织，致力于其人民、尖端科学，并致力于为患有严重疾病的患者提供终身治疗的愿景。
有关前瞻性陈述的注意事项
本新闻稿包含符合1995年“私人证券诉讼改革法案”的前瞻性陈述。告诫投资者不要过度依赖这些前瞻性陈述，包括但不限于以下陈述：我们提名其他开发候选者的计划和预期时机，启动IND使能研究，并提交IND申请；我们的技术的治疗应用和潜力，包括SCD、T-ALL/T-LL、GSDIa和LNPs，包括我们向肝脏内外靶器官提供碱基编辑的能力；我们开发与长期-我们希望了解我们Beacon-101临床试验的计划启动和设计情况，包括将第一个受试者纳入试验的时间；我们与辉瑞合作的潜在好处，我们根据与辉瑞的研究合作协议可能获得的任何未来付款；我们的资本资源是否足以支付运营费用和资本支出要求；以及我们通过基地编辑为患者开发终身、治愈、精确基因药物的能力。每个前瞻性声明都会受到重要风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能会导致实际结果与此类声明中明示或暗示的结果大不相同，这些风险和不确定性包括但不限于以下相关的风险和不确定性：我们开发、获得监管部门批准并将我们的候选产品商业化的能力，这可能需要比计划更长的时间或更多的成本；我们筹集额外资金的能力(这可能无法获得)；我们获得更多资金的能力, 可能会导致以下情况的不确定性：我们的候选产品维护并执行专利和其他知识产权保护；“新冠肺炎”疫情的潜在影响；我们候选产品的临床前测试以及临床前研究和临床试验的初步或中期数据可能无法预测正在进行或以后的临床试验的结果或成功；我们的临床试验注册可能需要比预期更长的时间；我们的候选产品可能会经历制造或供应中断或故障；与竞争产品相关的风险；以及在截至2021年12月31日的10-K表格年度报告以及随后提交给美国证券交易委员会(Securities And Exchange Commission)的任何文件中，在“风险因素摘要”和“风险因素”标题下确定的其他风险和不确定性。这些前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的情况。可能导致我们实际结果不同的因素或事件可能会不时出现，我们不可能预测所有这些因素或事件。除非适用法律要求，否则我们不承担更新任何前瞻性声明的义务，无论是由于新信息、未来发展还是其他原因。
联系人：
投资者：
切尔西·利斯特
推力战略传播
邮箱：chelcie@thrustsc.com
媒体：
丹·布德威克
1AB
电子邮箱：Dan@1abmedia.com
简明合并资产负债表数据(未经审计) |
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(单位：千) |
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十二月三十一日， |
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十二月三十一日， |
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现金、现金等价物和有价证券 |
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$ |
965,647 |
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|
$ |
299,671 |
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总资产 |
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1,474,453 |
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451,677 |
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总负债 |
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647,715 |
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206,116 |
|
股东权益总额 |
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826,738 |
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245,561 |
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简明合并业务报表(未经审计) |
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(以千为单位，不包括每股和每股数据) |
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截至12月31日的三个月， |
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截至十二月三十一日止的年度， |
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2021 |
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2020 |
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
||||
许可和协作收入 |
|
$ |
51,069 |
|
|
$ |
6 |
|
|
$ |
51,844 |
|
|
$ |
24 |
|
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
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|
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||||
研发 |
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96,781 |
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|
32,451 |
|
|
|
387,087 |
|
|
|
103,179 |
|
一般事务和行政事务 |
|
|
17,772 |
|
|
|
8,354 |
|
|
|
57,222 |
|
|
|
29,605 |
|
总运营费用 |
|
|
114,553 |
|
|
|
40,805 |
|
|
|
444,309 |
|
|
|
132,784 |
|
运营亏损 |
|
|
(63,484 |
) |
|
|
(40,799 |
) |
|
|
(392,465 |
) |
|
|
(132,760 |
) |
其他收入(费用)： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
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||||
衍生负债公允价值变动 |
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|
7,400 |
|
|
|
(54,700 |
) |
|
|
(1,000 |
) |
|
|
(63,400 |
) |
非控制性股权投资的公允价值变动 |
|
|
(4,270 |
) |
|
|
— |
|
|
|
17,690 |
|
|
|
517 |
|
或有对价负债公允价值变动 |
|
|
(4,407 |
) |
|
|
— |
|
|
|
5,146 |
|
|
|
— |
|
利息和其他收入(费用)净额 |
|
|
54 |
|
|
|
35 |
|
|
|
(9 |
) |
|
|
1,051 |
|
其他收入(费用)合计 |
|
|
(1,223 |
) |
|
|
(54,665 |
) |
|
|
21,827 |
|
|
|
(61,832 |
) |
净亏损 |
|
$ |
(64,707 |
) |
|
$ |
(95,464 |
) |
|
$ |
(370,638 |
) |
|
$ |
(194,592 |
) |
可赎回可转换优先股增加至赎回价值，包括优先股股息 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(1,277 |
) |
普通股股东应占净亏损 |
|
$ |
(64,707 |
) |
|
$ |
(95,464 |
) |
|
$ |
(370,638 |
) |
|
$ |
(195,869 |
) |
普通股股东应占每股基本亏损和摊薄净亏损 |
|
$ |
(0.95 |
) |
|
$ |
(1.69 |
) |
|
$ |
(5.77 |
) |
|
$ |
(4.19 |
) |
加权平均普通股，用于普通股股东应占每股净亏损，基本亏损和稀释亏损 |
|
|
67,988,717 |
|
|
|
56,544,620 |
|
|
|
64,227,676 |
|
|
|
46,733,221 |
|