附件99.1

https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1652130/000095017022001865/img149557450_0.jpg 

 

Intellia治疗公司宣布2021年第四季度和全年的财务业绩并重点介绍公司最近的进展

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2月28日下午4：30，正在进行的第一阶段研究中，转甲状腺素(ATTR)淀粉样变性合并多发性神经病患者的剂量递增部分的额外中期数据即将公布。外星人
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计划在2022年下半年公布正在进行的关于遗传性血管性水肿(HAE)的NTLA-2002人类首例研究的中期数据
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提名了两个新的开发候选者-NTLA-6001，它是CD30+表达血液病的第一个体外同种异体CAR-T候选者，以及NTLA-2003，肝脏相关α-抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的体内敲除候选者
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通过收购重写治疗公司扩大基因编辑技术平台
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通过ONK治疗公司、Kyverna治疗公司和SparingVision合作协议拓宽了未来的产品线
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签订租赁协议，建造一座GMP生产工厂，以支持其基于CRISPR的疗法的生产

马萨诸塞州坎布里奇(2022年2月24日)-领先的基因组编辑公司英特利亚治疗公司(纳斯达克股票代码：NTLA)今天公布了截至2021年12月31日的第四季度和年度的运营要点和财务业绩，该公司专注于利用基于CRISPR的技术开发潜在的根治疗法。

我们以强劲的势头开始了2022年，与我们推进基于CRISPR的管道和平台的战略优先事项背道而驰。我们继续在我们的多个临床项目上取得稳步进展。此外，我们还提名了两个新的开发候选者-NTLA-2003和NTLA-6001。值得注意的是，我们期待着下周分享有关NTLA-2001这一里程碑式研究的更多数据。“Intellia公司总裁兼首席执行官约翰·伦纳德医学博士说。与此同时，我们继续推动我们自己的科学创新，并利用整个行业的外部能力来产生下一波临床候选产品。作为这一战略的一部分，我们完成了几笔重要的交易，以进一步支持我们行业领先的基因组编辑工具箱和流水线。Intellia处于有利地位，可以扩大其领导地位，因为我们的目标是充分利用基因药物的潜力。“

 

 

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2021年第四季度和最近的运营亮点

在Vivo程序更新中

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治疗ATTR淀粉样变性的NTLA-2001：NTLA-2001是第一个系统地提供给人体内编辑基因的基于CRISPR的研究疗法，有可能成为第一个单剂量治疗转甲状腺素(ATTR)淀粉样变性的药物。NTLA-2001采用该公司的体内脂质纳米颗粒(LNP)技术，通过在单剂后推动转甲状腺素(TTR)蛋白的深度、潜在的终生减少，提供了阻止和逆转这种疾病的可能性。NTLA-2001是该项目的牵头方Intellia和Regeneron制药公司(Regeneron)共同开发/共同推广协议的一部分。
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Intellia将于2022年2月28日下午4：30举办一场虚拟投资者活动。ET将公布在遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病(ATTRv-PN)患者中进行的NTLA-2001第1阶段研究的更多中期临床数据。将公布的数据将来自第一部分中的所有四个ATTRv-PN剂量队列，即单次递增剂量部分，包括第三和第四队列的安全性和血清TTR降低，以及对所有队列的耐用性的早期观察。该公司仍在按部就班地在2022年第一季度启动多发性神经病变分支的第二部分，即单队列扩展。
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Intellia继续用NTLA-2001在第一阶段研究的心肌病组给患者用药。2021年12月，作为扩大的第一阶段研究的一部分，Intellia在ATTR淀粉样变性合并心肌病(ATTR-CM)患者中启动了新的剂量递增队列。ATTRv-PN和ATTR-CM患者群体的登记预计将于2022年完成。
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用于HAE的NTLA-2002：NTLA-2002利用Intellia公司专有的体内LNP递送技术敲除肝脏中的KLKB1基因，有可能永久降低血浆激肽释放酶总蛋白和活性，而KLKB1是遗传性血管性水肿(HAE)的关键介质。这一研究方法旨在通过在单剂后持续抑制血浆激肽释放酶活性来预防HAE患者的发作，并消除与目前可用的HAE疗法相关的重大治疗负担。
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2021年12月，Intellia宣布第一名患者服用了NTLA-2002。这项首次人类研究预计将评估NTLA-2002在患有I型或II型HAE的成年人中的安全性、耐受性和活性。
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该公司预计将在2022年下半年提交1/2阶段研究的中期数据。这些数据预计将描述NTLA-2002新出现的安全性和活性概况，并有可能展示初步的概念验证。

 

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治疗AATD相关肺部疾病的NTLA-3001：NTLA-3001是一种全资拥有的、一流的、CRISPR介导的体内定向基因插入开发候选药物，用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏(AATD)相关肺部疾病。它的设计目的是精确插入编码α-1抗胰蛋白酶(A1AT)蛋白的SERPINA1基因的健康拷贝，并有可能在单次注射后将功能性A1AT蛋白的永久表达恢复到治疗水平。这种方法寻求在重症病例中不再需要每周输注次优的A1AT增强疗法或肺移植。
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Intellia继续为NTLA-3001开展研究新药(IND)启用活动，并计划在2023年提交IND或IND等价物的申请。
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治疗AATD相关肝病的NTLA-2003：NTLA-2003是一种全资拥有的体内基因敲除开发候选药物，用于治疗AATD相关肝病。它的设计目的是使SERPINA1基因失活，SERPINA1基因负责在肝脏中产生异常的A1AT蛋白。这种方法的目的是阻止肝病的发展，并在病情严重的情况下消除肝移植的需要。
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今天，Intellia宣布提名一种新的开发候选药物NTLA-2003，用于治疗与AATD相关的肝病。该公司正在推进该计划的IND支持活动。

EX Vivo计划更新

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针对急性髓细胞白血病的NTLA-5001：NTLA-5001是一种针对Wilms肿瘤1(WT1)抗原的自体T细胞受体(TCR)-T细胞疗法，用于治疗所有遗传亚型的急性髓系白血病(AML)。
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2021年第四季度，Intellia开始对急性髓系白血病患者进行NTLA-5001 1/2a期研究中的患者筛查。该公司已经开始招募患者，预计在未来几周内给第一名患者开药。今年晚些时候，该公司计划提供有关第一次预期数据读出时间的指导，目标是展示其基于TCR的平台的临床概念验证。
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用于CD30+淋巴瘤的NTLA-6001：NTLA-6001是Intellia针对CD30的全资同种异体CAR-T开发候选药物，用于治疗CD30表达的血液病，包括复发或难治性经典霍奇金淋巴瘤(CHL)。
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今天，Intellia宣布提名它的第一个体外同种异体开发候选药物NTLA-6001，用于治疗CD30表达的血液病，包括慢性粒细胞白血病。NTLA-6001是

 

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使用Intellia专有的同种异体细胞工程平台开发，该平台利用一种新的顺序基因编辑组合。在其差异化同种异体工程平台上公布的临床前数据显示，同种异体T细胞免受免疫排斥，包括宿主T细胞和自然杀伤(NK)细胞的攻击。
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Intellia正在朝着支持IND的活动前进，并计划在2022年即将举行的一次科学会议上提交导致NTLA-6001开发的临床前数据。

研究和公司最新情况

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模块化平台和管道扩展：Intellia正在通过编辑、交付和细胞工程创新扩大其行业领先的基因组编辑平台和科学领先地位，这些创新可能会使体内和体外应用更加广泛。
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在提名NTLA-2003之后，Intellia计划在2022年底之前推进至少一种新的体内开发候选药物。
-
该公司计划在2022年即将召开的科学会议上突出其专有技术能力的更多进展，包括基因组编辑和交付工具。
•
协作更新
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今年2月，该公司与ONK治疗有限公司(ONK)签署了一项许可和合作协议，开发用于癌症治疗的CRISPR编辑的同种异体NK细胞疗法。该协议授予ONK公司基于Intellia公司专有的体外CRISPR/Cas9基因组编辑平台及其基于LNP的传送技术的非独家许可证，并授予ONK公司开发最多5种NK细胞疗法的某些GUIDE RNA的独家权利。Onk将负责协议涵盖的NK细胞工程疗法的临床前和临床开发。此外，该协议还授予Intellia在全球范围内共同开发和共同商业化最多两种产品的选择权，并有权在美国引领商业化。
-
2021年12月，该公司与Kyverna治疗公司(Kyverna)签署了一项许可和合作协议，以开发KYV-201，这是一种用于治疗特定自身免疫性疾病的同种CD19 CAR-T细胞研究候选药物。与传统的肿瘤学适应症相比，这是一种以CD19为靶点治疗炎症性疾病的新方法。Kyverna将领导和资助KYV-201的临床前和临床开发，作为协议的一部分，Intellia授予Kyverna使用其基于CRISPR/Cas9的专有体外同种异体平台的权利，以换取Kyverna的股权。英特利亚

 

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将有资格获得某些开发和商业里程碑付款，以及未来潜在销售的低到中个位数的特许权使用费，并可以选择根据共同开发和共同商业化协议行使领导KYV-201美国商业化的选择权。
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2021年10月，该公司与SparingVision公司进行了战略合作，利用Intellia的CRISPR/Cas9专利技术开发用于治疗眼病的新型基因药物。此外，Intellia还获得了SparingVision的股权。作为合作的一部分，Intellia将获得三个合作目标中的两个候选产品在美国的独家商业化权利、开发资格和商业里程碑付款，以及合作产生的产品未来潜在销售的特许权使用费。此外，两家公司还将研究和开发新的自失活AAV载体和基于LNP的方法，以解决CRISPR/Cas9基因组试剂输送到视网膜的问题。
•
企业动态
-
今年2月，Intellia完成了对重写治疗公司(Rewrite)的收购，这是一家专注于推进新型DNA写入技术的私营生物技术公司。重写的DNA写入技术可以实现一系列精确的编辑策略。这些措施包括有针对性的校正、插入、删除和全面的单核苷酸改变，这可能为编辑致病基因提供新的方法，并拓宽基因组药物的治疗潜力。
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今年2月，该公司宣布了一项租赁协议，将在马萨诸塞州沃尔瑟姆开发一个14万平方英尺的制造工厂，以支持其基于CRISPR的研究疗法的关键部件的制造。新的制造设施将符合良好制造规范(GMP)，并通过商业供应支持Intellia基于CRISPR的疗法的关键组件的临床前工作。此外，该设施与现有的能力和伙伴关系相结合，将提供能力和能力，支持英特尔不断扩大的管道和商业准备。

即将举行的活动

公司将在2022年第一季度参加以下活动：

•
AAAAI年会，2月25日至28日，凤凰城
•
Cowen Healthcare Conference，3月7日，虚拟

 

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•
巴克莱资本全球医疗会议，3月15日，迈阿密
•
古根海姆医疗保健讲座基因组药物和罕见疾病日，3月31日，虚拟

即将到来的里程碑

该公司为管道进展制定了以下内容：

•
用于ATTR淀粉样变性的NTLA-2001：
o
2月28日报告第一阶段研究的其他中期数据
o
在2022年第一季度启动NTLA-2001第一阶段研究的第二部分，单剂扩展队列
o
2022年完成ATTRv-PN和ATTR-CM受试者的第一阶段研究
•
HAE的NTLA-2002：提供2022年下半年1/2期研究的中期数据
•
适用于AATD的NTLA-3001：计划在2023年提交IND或IND等价物
•
急性髓系白血病的NTLA-5001：2022年继续招募患者参加1/2a期研究
•
CD30+淋巴瘤的NTLA-6001：计划在2022年即将召开的科学会议上公布临床前数据
•
管道扩展：
o
到2022年底，至少推出一个新的体内开发候选药物
o
在2022年提升更多新平台功能

2021年第四季度和全年财务业绩

•
现金状况：截至2021年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为10.86亿美元，而截至2020年12月31日为5.974亿美元。这一增长是由2021年第三季度后续发行的净收益6.483亿美元、公司“在市场”(ATM)协议的净收益4530万美元、基于员工的股票计划收益4310万美元以及从Regeneron获得的成本分摊协议资金630万美元推动的。这些增加部分被用于资助业务的现金约2.547亿美元所抵消。
•
协作收入：2021年第四季度，协作收入增加了630万美元，达到1290万美元，而2020年第四季度为660万美元。这一增长主要是由我们与AvenCell的合资企业在2021年记录的580万美元的收入推动的。
•
研发费用：2021年第四季度研发费用增加了3290万美元，达到7120万美元，而2020年第四季度为3820万美元。这一增长主要是由我们主要项目的推进、支持这些项目的研究人员的增加以及开发组织的扩张推动的。

 

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•
并购费用：2021年第四季度，一般和行政费用增加了1130万美元，达到2210万美元，而2020年第四季度为1080万美元。这一增长主要与员工相关支出有关，包括380万美元的基于股票的薪酬。
•
净亏损：该公司2021年第四季度的净亏损为8120万美元，而2020年第四季度为4220万美元。

电话会议讨论2021年第四季度和全年业绩

该公司将在今天(2月24日，星期四)上午8点举行的电话会议上讨论这些结果。Et.

要加入呼叫，请执行以下操作：

•
美国呼叫者应拨打1-833-316-0545，国际呼叫者应在通话前大约5分钟拨打1-412-317-5726。所有参与者都应要求连接到Intellia治疗公司的电话会议。
•
请访问这里链接对电话会议进行同步网络直播。

电话会议的重播将从2月24日美国东部时间中午12点开始，通过Intellia公司网站www.intelliatx.com上投资者和媒体部分的活动和演示页面进行收看。Et.

关于Intellia治疗公司

Intellia治疗公司是一家领先的临床阶段基因组编辑公司，该公司正在利用基于CRISPR的技术开发具有潜在疗效的新型疗法。为了充分实现基于CRISPR的技术的变革潜力，Intellia正在寻求两种主要方法。该公司的体内计划使用静脉注射CRISPR作为治疗方法，其中专有的传递技术使直接在特定目标组织内高度精确地编辑致病基因成为可能。Intellia的体外项目使用CRISPR，通过使用工程人类细胞治疗癌症和自身免疫性疾病来创造这种疗法。Intellia深厚的科学、技术和临床开发经验，加上其强大的知识产权组合，使该公司能够在充分利用基因组编辑的全部潜力以创建新的遗传医学类别方面发挥领导作用。了解更多信息Intelliatx.com。关注我们的推特@intelliatwets.

 

前瞻性陈述

本新闻稿包含Intellia治疗公司(“Intellia”或“公司”)的“前瞻性陈述”，符合1995年“私人证券诉讼改革法案”的含义。这些前瞻性陈述包括但不限于，有关Intellia以下方面的信念和期望的明示或暗示陈述：成功扩展其领导地位并充分利用基因组药物的潜力以增强其基因组编辑能力和流水线的能力；其部署其财政资源的能力；

 

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包括现金和现金等价物以及手术收入；根据其临床试验申请(“CTA”)和IND提交(包括预期的数据发布、监管申报以及临床试验的启动、登记和完成)NTLA-2001治疗甲状腺素淀粉样变性、NTLA-2002治疗遗传性血管性水肿和NTLA-5001治疗急性髓性白血病的临床计划的安全性、有效性、成功和进展；开发候选药物的进展，包括用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)相关肺部疾病的NTLA-3001，用于AATD相关肝病的NTLA-2003，以及用于CD30+淋巴瘤的NTLA-6001；产生启动临床试验的数据的能力以及CTA和IND提交的时间，包括用于AATD相关肺部疾病的NTLA-3001，用于AATD相关肝病的NTLA-2003，以及用于CD30+的NTLA-6001它维持和扩大其相关知识产权组合的能力；对2019年冠状病毒大流行潜在影响的预期，包括Delta和奥密克戎变体对其临床试验的战略、未来操作和时间安排的影响；它对重写的DNA写入技术在实现一系列精确编辑策略和由此产生的治疗潜力方面的期望；优化其合作对其开发计划的影响的能力，包括但不限于与Regeneron的合作，包括与Regeneron针对ATTR AMERON的共同开发计划, 与ONK合作开发工程NK细胞疗法，与SparingVision合作开发眼科疗法；以及完成和利用其计划中的制造设施的能力，包括生产符合GMP的临床和商业供应的能力。

本新闻稿中的任何前瞻性陈述都是基于管理层目前对未来事件的预期和信念，会受到许多风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中陈述或暗示的结果大不相同。这些风险和不确定性包括但不限于：与Intellia保护和维持其知识产权地位的能力有关的风险；与Intellia与第三方(包括其许可人和被许可人)的关系有关的风险；与其许可人保护和维持其知识产权地位的能力有关的风险；与授权、启动和进行研究以及对其候选产品的其他开发要求有关的不确定性，包括与进行临床试验的监管批准有关的不确定性；与Intellia或其任何产品的开发和/或商业化有关的风险与临床前研究或临床研究结果相关的风险，包括它们可能无法预测与未来研究相关的未来结果；与临床研究结果相关的风险，包括它们可能不是阳性的；与重写获取相关的风险，包括它可能不会导致写作技术的开发或其他方面

 

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这些风险包括：与实现精确编辑战略有关的风险；与Intellia依赖合作有关的风险，包括与Regeneron、ONK或Kyverna或其他合作将不会继续或不会成功的合作；与建成和维持符合GMP的制造设施有关的风险。有关这些和其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，请参阅Intellia最近的Form 10-K年度报告和Form 10-Q季度报告中题为“风险因素”的章节，以及Intellia提交给美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)的其他文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。这些因素中的任何一个都可能导致Intellia的实际结果与前瞻性陈述中包含的结果不同，请参阅Intellia最新的Form 10-K年度报告和Form 10-Q季度报告中的“风险因素”一节。本新闻稿中的所有信息都是截至发布之日的信息，除非法律要求，否则Intellia不承担更新这些信息的责任。

Intellia治疗公司

合并业务报表(未经审计)

(金额以千为单位，每股数据除外)

 

 

 

截至12月31日的三个月，

 

 

截至12月31日的12个月，

 

 

 

2021

 

 

2020

 

 

2021

 

 

2020

 

协作收入

 

$

12,854

 

 

$

6,595

 

 

$

33,053

 

 

$

57,994

 

运营费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研发

 

 

71,161

 

 

 

38,231

 

 

 

229,807

 

 

 

150,408

 

一般事务和行政事务

 

 

22,108

 

 

 

10,763

 

 

 

71,096

 

 

 

44,169

 

总运营费用

 

 

93,269

 

 

 

48,994

 

 

 

300,903

 

 

 

194,577

 

营业亏损

 

 

(80,415

)

 

 

(42,399

)

 

 

(267,850

)

 

 

(136,583

)

其他(费用)收入，净额：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

权益法投资损失

 

 

(1,325

)

 

 

-

 

 

 

(1,325

)

 

 

-

 

利息收入

 

 

503

 

 

 

207

 

 

 

1,283

 

 

 

2,352

 

其他(费用)收入合计(净额)

 

 

(822

)

 

 

207

 

 

 

(42

)

 

 

2,352

 

净亏损

 

$

(81,237

)

 

$

(42,192

)

 

$

(267,892

)

 

$

(134,231

)

每股基本和稀释后净亏损

 

$

(1.09

)

 

$

(0.69

)

 

$

(3.78

)

 

$

(2.40

)

加权平均流通股、基本股和稀释股

 

 

74,427

 

 

 

61,306

 

 

 

70,894

 

 

 

55,987

 

 

Intellia治疗公司

合并资产负债表数据(未经审计)

(金额(以千为单位))

 

 

 

十二月三十一日，
2021

 

 

十二月三十一日，
2020

 

现金、现金等价物和有价证券

 

$

1,086,049

 

 

$

597,371

 

总资产

 

 

1,294,464

 

 

 

676,322

 

总负债

 

 

254,220

 

 

 

149,250

 

股东权益总额

 

 

1,040,244

 

 

 

527,072

 

 

 

 

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Intellia联系人：

投资者：

伊恩·卡普

投资者关系和公司公关高级副总裁

+1-857-449-4175

邮箱：ian.karp@intelliatx.com


李丽娜
董事，投资者关系
+1-857-706-1612
邮箱：lina.li@intelliatx.com 

 

媒体：
马特·克伦森

十桥通信

+1-917-640-7930

邮箱：media@intelliatx.com

邮箱：mcrenson@tenbridge gecomications.com

 

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