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GBT报告2021年第四季度和全年财务业绩

实现了Oxbryta^®(Voxelotor)第四季净营收为5610万美元，2021年全年为1.947亿美元，同比增长57%

执行关键增长机会，突出表现在美国的儿科品牌扩张，欧盟12岁及以上的营销授权，以及研发管道的推进

强劲的资产负债表，年末现金和投资总额达7.348亿美元

今天下午4：30的电话会议。外星人

亚洲网加利福尼亚州南旧金山2月23日电全球血液治疗公司(纳斯达克市场代码：GBT)今天公布了截至2021年12月31日的第四季度和全年的财务业绩以及最近的业务进展。

GBT总裁兼首席执行官泰德·W·洛夫(Ted W.Love)医学博士说：“2021年对于GBT来说是重要的一年，因为我们在美国继续增加Oxbryta的净患者数量，同时在我们的工作中取得进展，将这种创新药物的使用范围扩大到更多的患者，并推进了我们在镰状细胞疾病方面的研发管道，”GBT总裁兼首席执行官泰德·W·洛夫(Ted W.Love)医学博士说。尽管来自新冠肺炎的持续逆风，包括新变种导致的案件激增，但我们推出的基本面是强大的，反映了我们团队的奉献精神。我们正在通过Oxbryta的几项关键增长计划建立积极的势头，突出表现在12月份的ASH年会上提出的新的现实世界证据、FDA批准将Oxbryta的标签扩大到包括美国4岁以下的患者以及在欧盟获得突破性的营销授权。“

我们相信GBT在SCD领域拥有最全面的渠道，基于我们在2021年产生的令人信服的数据，我们的领先发展计划正在取得出色的进展。这包括在ASH上展示的GBT601的积极的第一阶段概念验证数据，我们相信这证明了它有潜力改善SCD患者的临床结果，同时减少服药负担。我们计划在2022年年中启动GBT601的第二阶段试验，因为我们正在努力迅速推进这一令人兴奋的计划。此外，我们正在进行Clacumab的两个3期试验，这是我们的P-选择素抑制剂，正在作为季度剂量干预进行研究，以减少痛苦的血管闭塞性危象和相关的再次住院的频率。“

最近的业务进展

商业广告

• 实现了Oxbryta^®Voxelotor(Voxelotor)第四季净销售额为5610万美元，同比增长36%。在环比的基础上，销售额增长了8%，这主要是由患者需求推动的。2021年全年净销售额为1.947亿美元，同比增长57%。与上一季度相比，服用Oxbryta的患者净人数有所增加，而且自推出以来每个季度都在增加。
• 在第四季度记录了大约800张Oxbryta的新处方。同性恋、双性恋和变性者仍然相信，当新冠肺炎大流行消退时，新开出的奥施布里塔处方的数量将逐渐增加。GBT预计，在未来一段时间内，新处方最终将超过新冠肺炎之前的水平。
• 美国食品和药物管理局(FDA)批准Oxbryta用于治疗4岁至12岁以下儿童SCD的补充新药申请(SNDA)和适用于4岁至12岁以下患者的每日一次的新分散片剂剂型的单独新药申请(NDA)，并于1月初向患者提供。随着标签的扩大，Oxbryta现在有可能接触到美国超过10万名SCD患者。¹
• Oxbryta继续为12岁及以上的患者提供广泛的支付者保险，超过90%的保险生活可以通过他们的医疗计划获得。对于4岁至12岁以下的患者，GBT预计到2022年年中实现广泛覆盖。

临床

• 在2021年12月的美国血液学会(ASH)年会和博览会上展示了六张海报，其中包括对Oxbryta的大型真实世界经验研究的积极结果，以及HOPE 3期试验开放标签扩展的长期数据。
• 同样在ASH上，他展示了该公司正在研究的下一代镰状血红蛋白(HBS)聚合抑制剂GBT021601(GBT601)的一期试验的概念证明结果。GBT相信这些积极的数据支持GBT601的继续开发，并预计在2022年年中启动GBT601的第二阶段试验。
• GBT的ASH海报还覆盖了对健康志愿者进行的clacumab第一阶段试验的数据分析。
• 目前正在进行两项全球性、随机、安慰剂对照、关键的3期试验，统称为Thrive，评估GBT的P-选择素抑制剂clacumab在潜在降低血管闭塞性危机(VOC)频率和VOC相关再入院方面的安全性和有效性。
• 2022年2月，启动了两项随机、双盲、安慰剂对照的多中心试验，研究Oxbryta的治疗效果。3b期试验将评估儿童和青少年SCD患者(8岁至18岁)的神经认知功能，4期试验将评估成人和青少年SCD患者(12岁至30岁)的脑血流。
  

公司

• Oxbryta获得欧盟委员会(EC)的营销授权，用于治疗12岁及12岁以上成人和儿童患者因镰状细胞病引起的溶血性贫血，作为单一疗法或与羟基脲(羟基脲)联合使用。这一批准意味着Oxbryta已经在所有欧盟成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威获得了营销授权。在英国，GBT已经向药品和保健品监管机构(MHRA)提交了营销授权申请(MAA)，要求使用欧盟决策依赖程序在英国进行营销授权。
• 根据早期获得药品计划(EAMS)，英国MHRA对Oxbryta获得了积极的科学意见，这意味着那些患有SCD并符合资格标准的患者可以提前获得Oxbryta的许可，同时MHRA完成对MAA的审查。
• 任命阿兰·罗梅罗博士(Alain Romero)为高级副总裁兼医疗事务负责人，加强了公司的领导团队。阿兰·罗梅罗博士是一位有30年开发和临床经验的有成就的领导者。
• 拨款400,000美元支持ASH Research Collaborative Data Hub SCD计划，以帮助扩大SCD在美国的真实数据收集。
• 通过开展融资活动，筹集了约3.84亿美元的现金净收益，增强了公司的资产负债表。GBT完成了3.45亿美元2028年到期的可转换优先票据的发售，并达成了私人谈判的上限看涨交易，以减少对GBT普通股的潜在稀释。该公司还用Pharmakon Advisors LP管理的资金修改了定期贷款，将贷款额外增加1亿美元，并将仅限利息的支付期延长至2025年3月31日，将到期日延长至2027年12月17日。
• 连续第二年被纳入2022年彭博社性别平等指数(GEI)。GEI衡量性别平等涉及五大支柱：女性领导力和人才渠道、同工同酬和性别同酬、包容性文化、反性骚扰政策和亲女性品牌。GBT是全球11个行业的418家公司之一，其中包括23家医疗保健行业的公司。

2021年第四季度和年末的财务业绩
2021年第四季度，Oxbryta的总净产品销售额为5610万美元，而2020年第四季度为4130万美元。2021年全年的产品净销售额总额为1.947亿美元，而2020年同期为1.238亿美元。

截至2021年12月31日的三个月，销售成本为120万美元，而2020年同期为100万美元。2021年全年的总销售成本为330万美元，而2020年同期为200万美元。在FDA于2019年11月批准Oxbryta之前发生的制造成本此前在公司的合并运营报表中记录为研发费用。GBT预计，随着在FDA批准之前生产的产品被完全利用，Oxbryta销售成本占收入的百分比将在未来几个时期增加。

截至2021年12月31日的三个月，研发(R&D)费用为5900万美元，而2020年同期为4110万美元。截至2021年12月31日的年度研发费用为2.121亿美元，而2020年同期为1.551亿美元。这两个可比期研发费用的增加主要是因为与公司的clacumab计划相关的外部成本增加，包括2021年第四季度发生的530万美元的临床里程碑付款，以及临床前、Oxbryta和GBT601计划。截至2021年12月31日的三个月，发生的研发非现金股票薪酬支出总额为440万美元，而2020年同期为370万美元。截至2021年12月31日的一年，发生的研发非现金股票薪酬支出总额为2130万美元，而2020年同期为1810万美元。

截至2021年12月31日的三个月，销售、一般和行政(SG&A)费用为7890万美元，而2020年同期为5860万美元。截至2021年12月31日的一年，SG&A费用为2.67亿美元，而2020年同期为2.109亿美元。两个比较期间SG&A费用的增加主要是由于与公司在Oxbryta的商业运营相关的专业和咨询服务增加，以及与员工相关的成本，包括非现金股票薪酬支出。截至2021年12月31日的三个月中，SG&A非现金股票薪酬支出总额为1370万美元，而2020年同期为1430万美元。截至2021年12月31日的一年中，SG&A非现金股票薪酬支出总额为5740万美元，而2020年同期为5340万美元。

截至2021年12月31日的三个月净亏损为8760万美元，而2020年同期为6180万美元。截至2021年12月31日的三个月，基本和稀释后每股净亏损为1.36美元，而2020年同期为1.00美元。截至2021年12月31日的年度净亏损为3.031亿美元，而2020年同期为2.476亿美元。截至2021年12月31日的年度，基本和稀释后每股净亏损为4.81美元，而2020年同期为4.04美元。

截至2021年12月31日，现金、现金等价物和有价证券总额为7.348亿美元，而截至2020年12月31日，现金、现金等价物和有价证券总额为5.609亿美元。

电话会议详细信息
GBT将于2022年2月23日(星期三)下午4：30主持电话会议。ET讨论2021年第四季度和全年的财务业绩，并提供一般业务最新情况。要参加电话会议，请拨打877-407-3982(国内)或+1201-493-6780(国际)。电话会议的现场音频网络直播可以在GBT的网站上收看，网址是www.gbt.com的投资者部分。活动结束后，存档的音频网络广播将持续一个月。

关于镰状细胞病
镰状细胞病(SCD)影响着美国超过10万人，¹据估计，欧洲有5.2万人，²世界各地数以百万计的人，特别是那些祖先来自撒哈拉以南非洲的人。³它还影响西班牙裔、南亚、南欧和中东血统的人。⁴SCD是一种终生遗传的罕见血液疾病，会影响血红蛋白，血红蛋白是一种由红细胞携带的蛋白质，将氧气输送到全身的组织和器官。⁴由于基因突变，SCD患者会形成被称为镰状血红蛋白的异常血红蛋白。通过一种叫做血红蛋白聚合的过程，红细胞变得镰刀状--脱氧、新月形和僵硬。^4,5,6镰刀过程会导致溶血性贫血(由于红细胞被破坏而导致血红蛋白降低)以及毛细血管和小血管堵塞，从而阻碍血液和氧气在全身的流动。向组织和器官输送的氧气减少可能导致危及生命的并发症，包括中风和不可逆转的器官损伤。^5,6,7,8SCD的并发症始于儿童早期，可能包括神经认知障碍、急性胸部综合征、隐性和显性中风等严重问题。⁹

关于Oxbryta^®(体素推进器)
Oxbryta(Voxelotor)是一种口服疗法，每天一次，用于镰状细胞病(SCD)患者。Oxbryta的工作原理是增加血红蛋白对氧气的亲和力。由于氧合镰状血红蛋白不会聚合，Oxbryta可抑制镰状血红蛋白聚合以及由此导致的红细胞镰状和破坏，从而导致溶血和溶血性贫血，这是每个SCD患者面临的主要病理变化。通过治疗溶血性贫血和改善全身氧气输送，GBT相信Oxbryta有可能改变SCD的病程。

2019年11月，美国食品和药物管理局(FDA)加速批准Oxbryta片剂用于治疗12岁及以上成人和儿童SCD，2021年12月，FDA扩大了Oxbryta在美国4岁及以上患者治疗SCD的批准使用范围。¹⁰作为美国4岁及4岁以上患者加速批准的条件，GBT将继续在HOPE-KILDS 2研究中研究Oxbryta，这是一项使用经颅多普勒(TCD)血流速度评估该疗法降低2至14岁儿童中风风险的能力的批准后验证性研究。

认识到新的SCD治疗方法的迫切需要，FDA批准Oxbryta Breakthrough Treatment、Fast Track、孤儿药物和罕见儿科疾病名称用于SCD患者的治疗。此外，Oxbryta还获得了享有盛誉的2021年格伦美国大奖赛“最佳生物技术产品”奖，该奖项由格伦基金会颁发。

Oxbryta已被欧洲药品管理局(EMA)授予优先药品(PRIME)称号，Oxbryta被欧盟委员会(EC)指定为治疗SCD患者的孤儿药品，Oxbryta在英国被药品和医疗保健产品监管机构(MHRA)授予前景看好的创新药物(PIM)称号。2022年2月，欧盟委员会(EC)批准Oxbryta作为单一疗法或与羟基脲(羟基脲)联合使用，用于治疗12岁及12岁以上成人和儿童SCD引起的溶血性贫血。此外，阿拉伯联合酋长国(阿联酋)的卫生和防御部(MOHAP)已批准Oxbryta用于治疗12岁及以上成人和儿童的SCD。

请单击此处查看美国Oxbryta的重要安全信息和完整的预描述信息，包括患者信息。

全球血液治疗公司简介
全球血液治疗公司(GBT)是一家生物制药公司，致力于发现、开发和提供改变生活的治疗方法，为服务不足的患者群体带来希望。成立于2011年的GBT正在实现其目标，即改变镰状细胞疾病(SCD)的治疗和护理，SCD是一种终生的、毁灭性的遗传性血液疾病。该公司已经推出了Oxbryta^®美国食品及药物管理局(FDA)批准的首个直接抑制镰状血红蛋白(HBS)聚合的药物(Voxelotor)，这是SCD患者红细胞呈镰状状的根本原因。GBT还在推进其在SCD中的流水线计划，推出了Clacumab和GBT021601(GBT601)。Clacumab是一种处于第三阶段开发中的P-选择素抑制剂，用于解决与这种疾病相关的疼痛危机。GBT021601(GBT601)是该公司的下一代HBS聚合抑制剂。此外，GBT的药物发现团队正在开发新的目标，以开发SCD的下一代治疗方法。欲了解更多信息，请访问www.gbt.com，并在Twitter@GBT_NEWS上关注该公司。

前瞻性陈述
本新闻稿中的某些陈述属于1995年“私人证券诉讼改革法”所指的前瞻性陈述，包括包含“将”、“预期”、“计划”、“相信”、“预测”、“估计”、“预期”和“打算”或类似表述的陈述。这些前瞻性陈述是基于GBT目前的预期，实际结果可能大不相同。本新闻稿中的陈述可能包括非历史事实的陈述，它们被认为是1933年证券法(修订后)第27A节和1934年证券交易法(修订后)第21E节意义上的前瞻性陈述。GBT打算发表这些前瞻性声明，包括关于GBT的优先事项、承诺、奉献、重点、目标、使命、愿景和定位的声明；Oxbryta的安全性、有效性和作用机制以及其他产品特征；Oxbryta的商业化、知名度、交付、可用性、用途以及商业和医疗潜力，包括相关倡议的使用、意义和潜力；FDA批准监管文件以扩大Oxbryta在美国的批准用于更多患者和在美国的儿科配方，以及EC对Oxbryta的营销授权的意义，包括接触到更多患者的可能性；2021年产生并在ASH上提交的数据的意义；Oxbryta的付款人覆盖范围，包括4岁至12岁以下的患者覆盖范围；EAMS下积极科学意见的意义，包括患者准入；正在进行和计划中的研究、临床试验和注册，以及相关方案、活动、时间、, ；2021年活动和成就的重要性以及潜在增长的机遇和倡议；新冠肺炎大流行和相关预期，包括对处方的潜在影响；扩大Oxbryta的批准使用，包括相关的监管和其他活动和预期；上限呼叫交易的潜在影响，包括稀释影响；对SCD的治疗、护理和病程的影响以及减轻相关并发症；GBT候选药物和流水线的安全性、有效性、作用机制、进展和潜力；并致力于新的目标以及发现、开发和提供治疗方法，这些都将被证券法第27A节和证券交易法第21E节中包含的前瞻性声明的安全港条款所涵盖，GBT做出这一声明是为了遵守这些安全港条款。这些前瞻性陈述反映了GBT目前对其计划、意图、预期、战略和前景的看法，这些看法是基于公司目前掌握的信息和公司所做的假设。GBT不能保证计划、意图、预期或战略一定会实现或实现，而且，实际结果可能与前瞻性陈述中描述的大不相同，会受到各种GBT无法控制的风险和因素的影响，包括但不限于与“新冠肺炎”大流行有关的风险和不确定性，包括对GBT业务(包括商业化活动、监管努力、研发、企业发展活动和经营结果)的影响程度和持续时间。这将取决于高度不确定和无法准确预测的未来发展。, 例如，大流行的最终持续时间，美国和其他国家的旅行限制，隔离，社会距离和企业关闭要求，以及全球采取的控制和治疗疾病的行动的有效性；GBT正在继续建立其商业化能力，可能无法成功地将Oxbryta商业化的风险；与GBT依赖第三方进行研究、开发、制造、分销和商业化活动相关的风险；政府和第三方付款人行动，包括与报销和定价相关的行动；与竞争性治疗和其他可能限制Oxbryta需求的变化相关的风险和不确定性；监管机构可能需要额外的研究或数据来支持Oxbryta继续商业化的风险；在商业化或临床开发期间可能观察到与药物相关的不良事件的风险；数据和结果可能不符合监管要求或不足以用于进一步开发、监管审查或批准；Pharmakon贷款义务的遵守情况；以及GBT合作、许可和分销协议下活动的时间和进展；除了GBT在截至2020年12月31日的财年的Form 10-K年度报告、GBT提交给美国证券交易委员会(SEC)的最新Form 10-Q季度报告以及GBT在随后提交给美国证券交易委员会的文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论中陈述的风险之外，这些风险还包括GBT在截至2020年12月31日的财年的Form 10-K年度报告以及GBT提交给美国证券交易委员会的最新Form 10-Q季度报告中阐述的风险。除非法律要求，GBT不承担公开更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。

参考文献

1. 疾病控制和预防中心网站。镰状细胞疾病研究。Https://www.cdc.gov/ncbddd/hemoglobinopathies/scdc-understanding-sickle-cell-disease.html.访问时间为2022年2月23日。
2. 欧洲药品管理局。Https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3182125访问时间为2022年2月23日。
3. 疾病控制和预防中心网站。镰状细胞病(SCD)。Https://www.cdc.gov/ncbddd/sicklecell/data.html.访问时间为2022年2月23日。
4. 国家心肺血液研究所网站。镰状细胞病。Https://www.nhlbi.nih.gov/health-topics/sickle-cell-disease.访问时间为2022年2月23日。
5. Kato GJ等人。NAT Rev Dis引物. 2018;4:18010.
6. Rees DC等人。柳叶刀. 2010;376(9757):2018-2031.
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8. Caboot JB等人。儿科报告版本. 2014;15(1):17-23.
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10. 奥施布里塔(体感)片剂和口服混悬剂用片剂。加利福尼亚州旧金山南部全球血液治疗公司；2021年12月。

全球血液治疗公司

简明合并操作报表
(未经审计)
(以千为单位，不包括每股和每股金额)

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简明综合资产负债表

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