Exhibit 99.1

BioMarin公司宣布2021年第四季度和全年财务业绩和公司最新情况

·2021年全年总收入18.5亿美元；不包括Kuvan的收入同比增长11%

·公司提供2022年全年总收入指引20.5亿美元至21.5亿美元，按区间中值计算，同比增长14%；过渡到GAAP盈利能力

·在2021年获得批准后，VOXZOGO™正在欧洲、美国和其他地区大力商业化推出用于治疗患有软骨发育不全儿童的VOXZOGO™；2022年VOXZOGO Net Product收入的全年指导增加到9,000万美元至1,1500万美元之间

·宣布Valoctocogene Roxparvovec治疗严重血友病A的阳性两年疗效数据，以支持美国和欧洲监管卫生局在2022年的审查

财务亮点(百万美元，每股数据除外，未经审计)

			截至12月31日的三个月，																		截至12月31日的12个月，
			2021						2020						%变化						2021						2020						%变化
总收入			$	449.8					$	452.1					(1)		%				$	1,846.3					$	1,860.5					(1)		%
BioMarin销售的净产品收入(1)			$	414.9					$	435.8					(5)		%				$	1,660.7					$	1,675.8					(1)		%
Vimizim净产品收入			$	156.3					$	142.5					10		%				$	623.1					$	544.4					14		%
Naglazyme净产品收入			$	83.1					$	119.7					(31)		%				$	380.4					$	391.3					(3)		%
Kuvan净产品收入			$	68.5					$	89.0					(23)		%				$	285.8					$	457.7					(38)		%
Palynziq净产品收入			$	63.8					$	49.6					29		%				$	237.5					$	171.0					39		%
Brineura净产品收入			$	37.4					$	35.0					7		%				$	128.0					$	110.2					16		%
Voxzogo净产品收入			$	5.8					$	—					不适用						$	5.9					$	—					不适用
Alduazyme净产品收入			$	20.3					$	1.2					NM(2)						$	122.8					$	130.1					(6)		%
公认会计准则净收益(亏损)			$	(57.9)					$	22.1											$	(64.1)					$	859.1
GAAP每股净收益(亏损)-基本			$	(0.32)					$	0.12											$	(0.35)					$	4.75
GAAP每股净收益(亏损)-稀释			$	(0.32)					$	0.12											$	(0.35)					$	4.53
非GAAP收入(3)			$	7.1					$	39.5											$	242.8					$	312.2

(1)BioMarin公司销售的产品净收入是Vimizim、Naglazyme、Kuvan、Palynziq、Brineura和Voxzogo(以前称为Vosoritie)在截至2021年12月31日的3个月和12个月的收入总和，每个收入都是根据美国公认会计原则(美国GAAP)计算的。赛诺菲(正式名称为赛诺菲Genzyme)是BioMarin公司Aldurazyme的唯一客户，负责向第三方营销和销售Aldurazyme。有关按产品列出的产品净收入的表格，请参阅第10页。2020年1月，BioMarin在一笔出售交易中将Firdapse资产剥离给第三方。此次出售反映在公司截至2020年12月30日的12个月的综合财务报表中；由于这项交易，BioMarin不再确认Firdapse的产品净收入。

(2)没有意义

(3)本公司将非GAAP收入定义为报告的GAAP净收益/亏损，不包括净利息支出、所得税拨备(受益)、折旧费用、摊销费用、股票薪酬费用、或有对价费用，以及在一定时期内的某些其他特定项目。请参阅本新闻稿第11页开始的非GAAP信息，以全面讨论该公司的非GAAP财务信息，并与根据美国GAAP报告的可比信息进行核对。

加利福尼亚州圣拉斐尔(2022年2月23日)-生物马林制药公司(纳斯达克代码：BMRN)(生物马林或公司)今天宣布了截至2021年12月31日的第四季度和全年财务业绩。

BioMarin董事长兼首席执行官让-雅克·比纳梅(Jean-Jacques Bienaimé)表示：“在2021年期间，我们为2022年恢复两位数的收入增长和盈利能力奠定了基础。”我们对2021年的全年业绩感到高兴，尽管受到Kuvan在美国失去独家经营权的影响，但业绩表现稳健。在2021年Voxzogo在美国、欧洲和巴西获得全球批准后，寻求治疗患有软骨发育不全的孩子的家庭的热情非常令人鼓舞。我们很高兴家庭现在有了批准的治疗选择，我们期待着在未来几个季度推出Voxzogo时增加使用Voxzogo的机会。“

Bienaimé先生接着说：“随着Voxzogo在全球许多国家处于启动模式，监管团队正专注于我们下一个重要的潜在批准，即valoctocogene roxparvovec基因疗法用于治疗严重血友病A。2022年1月公布的这项由134名参与者参与的3期研究的两年数据达到了所有主要和次要疗效终点。研究结果具有临床意义，显示出优于标准护理，与基线相比，年出血率降低了85%。我们预计在2022年第二季度重新提交美国的申请，并在2022年第二季度继续期待欧洲的意见。随着valoctocogene roxparvovec在欧洲和美国的潜在批准，以及Voxzogo的持续强劲推出，我们预计2022年对BioMarin和我们寻求服务的患者来说将是变革性的一年。“

财务亮点：

·2021年第四季度的总收入为4.498亿美元，与2020年同期基本持平，尽管美国Kuvan市场继续受到侵蚀。产品级别的显著收入波动如下：

·由于赛诺菲(Sanofi)的产品交付时间安排，Aldurazyme的产品收入更高。BioMarin Aldurazyme的收入受到产品发布和控制权移交给赛诺菲的时机的推动。由于这样的时机，2021年第四季度的收入相对高于2020年。

·Palynziq产品收入增加，主要是因为美国有更多患者实现了维持剂量的收入，以及新患者开始治疗。Palynziq在BioMarin的欧洲、中东和非洲(EMEA)地区的商业推出继续通过个别国家层面的定价和报销谈判取得进展。

·更高的Vimizim产品收入主要是由中东和拉丁美洲的订单时机推动的。

·Voxzogo于2021年第三季度和第四季度获得欧洲药品管理局(EMA)和美国食品和药物管理局(FDA)的批准，与批准同期在该地区启动商业销售。

这些因素被以下因素所抵消：

·Naglazyme产品收入下降的主要原因是来自拉丁美洲、中东和欧洲的订单时间安排。较高的患者依从率和患者同比增长反映了强劲的潜在需求。

·Kuvan产品收入下降，主要原因是美国失去独家经营权导致的仿制药竞争，这与预期一致。

·2021年第四季度GAAP净亏损增至5790万美元，而2020年同期GAAP净收益为2210万美元，主要原因如下：

·2020年税收优惠增加，原因是收入管辖组合的变化，以及完成向爱尔兰子公司转让某些知识产权的实体内转让带来的相关税收影响。2021年没有类似的交易。

·销售、一般和行政(SG&A)费用增加，主要是因为支持Voxzogo商业推出的商业化活动增加，以及行政成本增加。

·2021年第四季度的非GAAP收入降至710万美元，而2020年同期的非GAAP收入为3950万美元。与2020年同期相比，本季度非GAAP收入减少的主要原因是SG&A和研发(R&D)费用增加。

后期监管投资组合(Voxzogo和valoctocogene roxparvovec)

·2021年8月，欧盟委员会批准Voxzogo用于治疗2岁及以上儿童。2021年11月，巴西和美国也获得了监管部门的批准，允许5岁及5岁以上的儿童使用开放的生长板。推出工作正在积极进行，市场准入和报销进展如期进行。到2022年2月15日，全球估计有210名儿童正在接受商业Voxzogo治疗，美国估计还有54名儿童正在接受治疗。

·日本和澳大利亚正在对Voxzogo进行营销授权审查，这两个国家可能会在2022年获得批准。2021年底，有七个活跃的市场为Voxzogo的销售做出了贡献。

·今天，该公司宣布了Voxzogo第二阶段随机、双盲、安慰剂对照研究的最新进展，该研究针对五岁以下患有软骨发育不全的婴幼儿。52周的结果显示，与安慰剂相比，Voxzogo在身高Z分数、年化增长速度和总体研究人群中的比例方面倾向于支持Voxzogo。身高Z分数衡量的是根据年龄和性别调整后的身高。安全性概况与第3阶段Voxzogo 301研究中的老年受试者和目前的标签人群大体一致。严重不良事件(SAE)在安慰剂组(18%)高于接受Voxzogo治疗的儿童(7%)。所有的SAE，包括治疗组中的一次致命的SIDS事件，被调查人员认为与治疗无关。据报道，在治疗组中，睡眠呼吸暂停事件略有增加，严重程度为轻度或中度，不需要停止治疗。当睡眠研究和MRI数据可用时，将对这些事件进行全面评估。BioMarin打算启动与监管卫生当局的讨论，讨论下一步努力扩大这一年轻群体获得Voxzogo治疗的机会。

·欧洲药品管理局(EMA)批准了BioMarin针对valoctocogene roxparvovec的营销授权申请(MAA)，从而在2022年第二季度产生了预期的人用药品委员会(CHMP)意见。BioMarin已经向EMA提供了第8-1代研究的两年随访安全性和有效性数据。

·基于第8-1代研究的两年随访安全性和有效性数据的有利结果，BioMarin的目标是在2022年第二季度重新提交valoctocogene roxparvovec的生物制品许可证申请(BLA)。如果重新提交符合FDA对2020年8月收到的完整回复信的回应，BioMarin预计重新提交之后将由FDA进行为期6个月的审查程序。

早期开发组合(BMN 307、BMN 255、BMN 331、BMN 351、BMN 349、DINA-001)

·PKU的候选BMN 307基因治疗产品：2021年9月，FDA暂停了PHEarless的临床应用，这是一项评估BMN 307的1/2期研究，该研究是一种用于成人苯丙酮尿症(PKU)的AAV5-苯丙氨酸羟化酶(PAH)基因疗法。这一暂停是基于一个模型的临床前研究结果，该模型旨在了解BMN 307活性在携带两个生殖系突变的小鼠中的持久性，其中一个导致小鼠免疫缺陷。2022年2月，FDA要求从

评估人类研究参与者的理论致癌风险的额外非临床研究，预计需要几个季度的时间。该公司将在可用时传达该计划的后续步骤。

·BMN 255用于治疗原发性高草酸尿症1型(慢性肾脏疾病的一个子集)：BMN 255的研究新药申请(IND)正在进行中，该公司正在为受试者提供剂量选择，预计将于2022年下半年进行高级研究。BioMarin相信，提供一种有效的、口服生物利用的小分子，如BMN 255，可能能够显著减轻某些慢性肾脏疾病患者的疾病和治疗负担。

·遗传性血管性水肿(HAE)候选基因治疗产品BMN 331：该公司宣布，其评估BMN 331的1/2期HAERMONY研究开放注册。BMN 331是一种针对遗传性血管性水肿(HAE)患者的AAV5介导的调查性基因疗法。此外，FDA还授予BMN 331孤儿疾病指定地位。

·BMN 351治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)：BMN 351继续进行IND研究，这是一种针对51跳过型DMD患者的反义寡核苷酸疗法。BMN 351是利用熟悉的化学和高级生物学开发的，通过靶向一个新的上游剪接增强子位点，在临床前模型中显示出更好的结合亲和力和代谢稳定性。临床前数据表明，将近全长的dystrophin蛋白恢复到以前达到的高达40%的水平，将把表型从快速丧失转变为持久地保持力量和行走能力。BioMarin预计将在2022年上半年为BMN 351申请IND，并预计在2022年第四季度治疗患有Duchenne肌营养不良的临床试验参与者。

·BMN 349治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症：临床前研究表明，BMN 349是一种口服生物利用型小分子，起效快，效力高，可滴定。临床前研究结果对当前管理的潜在改善有很大影响，特别是在治疗负担方面，特别是对于需要迅速采取行动的严重病例。BioMarin的目标是在2023年下半年提交IND。

·针对MYBPC3肥厚型心肌病(HCM)的DINA-001：在2020年宣布与基因治疗平台公司DiNAQOR合作开发治疗罕见遗传性心肌病的新基因疗法后，DINA-001的临床前研究正在进行中。MYBPC3基因突变是遗传性HCM最常见的原因。早期研究表明，基因治疗介导的基因转移可导致心肌组织中心肌肌球蛋白结合蛋白C(MyBP-C)基因产物的广泛表达，从而使心肌松弛动力学正常化，并有可能改善心肌病患者的疾病表型。BioMarin的目标是在2023年提交IND。

2022年全年财务指引(单位：百万，不包括%)

(1)除非GAAP收入外，所有财务指导项目均根据美国GAAP计算。请参阅本新闻稿第11页开始的非GAAP信息，以全面讨论公司的非GAAP财务信息，并与相应的GAAP报告信息进行核对。

BioMarin将于今天(2022年2月23日星期三)下午4：30主持电话会议和网络直播，讨论2021年第四季度和今年迄今的财务业绩。Et.该活动可在BioMarin网站的投资者部分访问，网址为：www.bibiarin.com。

美国/加拿大拨入号码：866.502.9859			重播拨入号码：855.859.2056
国际拨入号码：574.990.1362			重播国际拨入号码：404.537.3406
会议ID：6284849			会议ID：6284849

关于BioMarin

BioMarin是一家全球性生物技术公司，为患有严重和危及生命的罕见疾病和医疗条件的人开发和商业化创新疗法。该公司挑选代表重大未得到满足的医疗需求、对生物学有深入了解并有机会率先推向市场或提供比现有产品显著优势的疾病和条件的候选产品。该公司的产品组合包括7种商业产品和多种临床和临床前候选产品，用于治疗各种疾病。

欲了解更多信息，请访问www.biobarin.com。

前瞻性陈述

本新闻稿以及相关的电话会议和网络直播包含有关BioMarin制药公司(BioMarin)业务前景的前瞻性陈述，包括但不限于以下陈述：对2022年全年总收入、产品净收入、研发费用、销售、一般和行政费用、销售成本、GAAP净亏损、非GAAP收入和其他特定收益表指导的预期；经营活动的现金流量；商业产品订单的时间安排；BioMarin的临床开发和商业前景的时机，包括宣布临床研究和试验的数据；BioMarin候选产品和商业产品的临床开发和商业化，包括(I)BioMarin计划在2022年第二季度重新向FDA提交valoctocogene roxparvovec的BLA，以及第三阶段第8-1期研究的所有受试者两年的随访结果；(Ii)BioMarin预期在2022年上半年提交BMN 351的IND申请；(Iii)BioMarin预期在2022年上半年提交BMN 349的IND申请(Iv)BioMarin与DiNAQOR合作创建基因疗法，包括BioMarin的目标是在2023年为DINA-001提交IND，(V)BioMarin计划启动与监管卫生当局的讨论，讨论下一步努力扩大Voxzogo对患有软骨发育不全的5岁以下婴幼儿的使用，以及(Vi)BMN 307的临床持有状况和潜在的进一步临床开发；BioMarin候选产品的潜在批准和商业化，包括用于治疗软骨发育不全的Voxzogo和用于治疗严重血友病A的valoccogene roxparvovec，以及此类批准决定的时间, 包括(I)Voxzogo可能于2022年在日本和澳大利亚获得批准，(Ii)针对valoctocogene roxparvovec的BLA重新提交，以及CHMP对我们针对valoctocogene roxparvovec的MAA的预期意见(分别在2022年第二季度)，以及(Iii)FDA对我们针对valoctocogene roxparvovec重新提交的BLA的审查程序的持续时间(如果重新提交满足FDA对此外，BIOMARIN预计(I)2022年营收和盈利能力将实现两位数增长，(Ii)随着产品发布在未来几个季度继续推进，Voxzogo的市场准入将不断扩大，(Iii)Palynziq在BioMarin的欧洲、中东和非洲地区的商业推出将通过个别国家层面的定价和报销谈判继续取得进展，以及(Iv)2022年将是BIOMARIN转型的一年。

这些前瞻性陈述是预测，涉及风险和不确定因素，因此实际结果可能与这些陈述大不相同。这些风险和不确定性包括但不限于：BioMarin在其商业产品商业化方面的成功，包括BioMarin预计新冠肺炎大流行对其全球收入来源的影响，包括由于需求中断(如错过患者输液和新患者延迟开始治疗)；当前和计划中的临床前研究和临床试验的结果和时间，以及新冠肺炎大流行对以下方面的潜在影响：(I)BioMarin继续进行此类临床前研究和临床试验的能力，以及(Ii)此类临床前研究和临床试验的时间，以及BIOMARIN的商业产品和候选产品的成功生产能力；食品和药物管理局、欧盟委员会和其他监管机构对所描述的每一种产品和候选产品做出决定的内容和时机，包括新冠肺炎疫情对监管机构发布此类决定的能力和做出这些决定的时机的潜在影响；这些产品的市场；BIOMARIN的商业产品的实际销售情况以及新冠肺炎大流行可能对此类销售产生的影响；BIOMARIN商业产品的仿制版本的推出，特别是KUVAN的仿制版本的推出；以及那些在BioMarin公司提交给美国证券交易委员会(美国证券交易委员会)的文件中详细描述的因素，包括但不限于BioMarin公司截至9月30日的10-Q表格季度报告中“风险因素”标题下包含的因素, 2021年，因为这些因素可能会在任何后续报告中更新。敦促股东不要过度依赖前瞻性陈述，这些前瞻性陈述仅说明截至本文发布之日的情况。BioMarin没有义务，明确表示不承担任何更新或改变任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

BioMarin®、Brineura®、Kuvan®、Naglazyme®、Palynziq®和Vimizim®是BioMarin制药公司或其附属公司的注册商标。VOXZOGO™是BIOMARIN制药公司的商标，ALDURAZYME®是BIOMARIN/Genzyme LLC的注册商标。本新闻稿中出现的所有其他品牌名称和服务标记、商标和其他商标名均为其各自所有者的财产。

生物马林制药公司。

压缩合并资产负债表

2021年12月31日和2020年12月31日

(单位为千美元，每股除外)

(1)2020年12月31日的余额来自公司于2021年2月26日提交给美国证券交易委员会(SEC)的10-K表格年度报告(截至2020年12月31日)中包含的经审计的综合财务报表。

生物马林制药公司。

简明合并业务报表

截至2021年12月31日和2020年12月31日的三个月零十二个月

(单位为千美元，每股除外)

生物马林制药公司。

简明合并现金流量表

截至2021年12月31日和2020年12月31日的12个月

(单位：千美元)

下表显示了按产品划分的产品净收入：

按产品划分的净产品收入

(单位：百万美元)

(1)2020年1月，BioMarin在一次出售交易中将Firdapse资产剥离给第三方。此次出售反映在公司截至2020年12月31日的12个月的综合财务报表中；由于这项交易，BioMarin不再从Firdapse获得净产品收入。

非GAAP信息

本新闻稿中公布的结果包括GAAP信息和非GAAP信息。本新闻稿中使用的非GAAP收入被公司定义为GAAP净收益/亏损，不包括净利息支出、所得税拨备、折旧费用、摊销费用、基于股票的补偿费用、或有对价费用以及在某些时期的某些其他特定项目，具体情况如下。此外，BioMarin公司在本新闻稿中还包括了这些调整对每个提出时期的GAAP净收益/亏损的某些组成部分的影响。在这方面，非GAAP收入及其组成部分(包括非GAAP销售成本、非GAAP研发费用、非GAAP销售、一般和行政费用、非GAAP无形资产摊销和或有对价、非GAAP出售无形资产收益和非GAAP所得税收益)是按照与整体非GAAP计量相同的基础编制的经营项目明细表，因此也是其组成部分。

BioMarin定期在内部使用GAAP和非GAAP结果和预期来评估其财务经营业绩，并评估与其主要业务活动相关的关键业务决策：创新生物疗法的发现、开发、制造、营销和销售。由于非GAAP收入及其组成部分是BioMarin的重要内部衡量标准，该公司认为，与BioMarin的GAAP信息一起提供这一信息将增强投资者和分析师有意义地比较公司一段时期的业绩和与其前瞻性指导的能力，并确定公司主要业务的经营趋势。BioMarin还在内部使用非GAAP收入来了解、管理和评估其业务，并做出运营决策，高管的薪酬在一定程度上是基于这一衡量标准。

非GAAP收入及其组成部分不应作为可比GAAP措施的替代或优于单独考虑，应与根据GAAP编制的综合财务信息一并阅读。投资者应注意，非GAAP信息不是根据任何一套全面的会计规则或原则编制的，并不反映与根据GAAP确定的公司经营结果相关的所有金额。投资者还应该注意到，这些非GAAP指标没有GAAP规定的标准化含义，因此，它们对投资者的有用性是有限的。此外，公司未来可能不时会有其他项目不包括在其非GAAP计量中；同样，本公司未来可能不再排除其历史上在其非GAAP计量中排除的项目。由于非标准化定义，BioMarin在本新闻稿和所附表格中使用的非GAAP衡量标准的计算方法可能与其他公司使用的类似名称的衡量标准不同，因此可能无法直接进行比较。

下表显示了GAAP净收入(亏损)与非GAAP收入的对账情况：

GAAP净收益(亏损)与非GAAP收益的对账

(单位：百万美元)

(未经审计)

(1)是一笔8120万美元的费用，与上市前的valoctocogene roxparvovec库存有关，扣除基于股票的补偿，这是预期的监管批准意外延误的结果。

(2)指在2020年第二季度支付给第三方并确认为研发费用的预付许可费。

(3)列载于截至2022年12月31日的指导年度的调整/核对项目是为了便于将非GAAP收入与其最接近的GAAP财务指标GAAP净收益(亏损)进行核对。该公司指出，上述每个对账项目中包含的具体金额代表从GAAP净收入(亏损)到非GAAP收入的基本调整的近似值，由于这些项目的不确定性和潜在的变异性，每个对账项目2022年的实际结果在某些情况下可能与上面列出的金额大不相同。

以下对报告给非GAAP信息的GAAP进行了调整，详细说明了非GAAP调整对公司每个时期经营业绩的某些组成部分的影响。

某些GAAP报告信息与非GAAP信息的对账

(单位：百万美元)

(未经审计)

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