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BioCryst报告2021年第四季度和全年财务业绩和即将到来的关键里程碑

-2021年第四季度ORLADEYO净收入为4620万美元，2021财年净收入为1.226亿美元-

-OrLADEYO 2022年净收入预计不低于2.5亿美元-

-PNH的关键试验和目前招募患者的三个肾脏适应症的概念验证试验-

亚洲网北卡罗来纳州研究三角公园城2月23日电生物冷冻制药公司(纳斯达克市场代码：BCRX)今天公布了截至2021年12月31日的第四季度和全年的财务业绩，并提供了公司最新情况。

OrLADEYO的成功推出、我们管道的快速推进以及我们去年获得的额外资本改变了BioCryst公司的面貌。我们的资产负债表上有超过5亿美元，2022年OrLADEYO的收入增长到不低于2.5亿美元，全球销售额达到10亿美元，我们专注于通过分配资本发展OrLADEYO和推进我们的补充计划，将我们的口服药物提供给患有许多不同罕见疾病的患者，从而使公司的价值复杂化。“BioCryst总裁兼首席执行官乔恩·斯通豪斯说。

计划更新和关键里程碑

Orladeyo^®(Berotralstat)：每天口服一次，预防遗传性血管性水肿(HAE)攻击

美国发射

• 随着医生获得现实世界的经验，OrLADEYO的处方者基础继续显着增长。在市场研究中，60名美国医生平均每人治疗7名HAE患者，他们报告说，他们预计OrLADEYO的使用量将翻一番，OrLADEYO将在未来12个月内成为他们开出的最多的预防性治疗药物。
  
  
• OrLADEYO现在由所有主要付款人和药房福利经理覆盖，这将导致更多的患者迅速转向付费产品。
  
  
• ORLADEYO的净收入预计将从这一广泛的覆盖范围和2022年全年持续的新患者增长中受益。由于第一季度付款人对特殊产品(如OrLADEYO)的处方重新授权的典型要求，这些要求可以暂时将患者从付费药物转移到免费产品、共同支付援助和Medicare D成本分担动态，该公司预计从2021年第四季度到2022年第一季度，OrLADEYO的净收入几乎不会增长。该公司已将这一预期的第一季度影响考虑在内，因为它预计2022年ORLADEYO全球净收入将同比翻一番，达到不低于2.5亿美元。
  

我们对OrLADEYO推出的强劲开端以及大多数HAE患者每天服用一次口服胶囊控制HAE发作的良好体验感到兴奋。BioCryst首席商务官Charlie Gayer说：“随着大量患者已经接受治疗，2022年全年报销到位，我们的商业团队有更多面对面的机会直接与患者和医生接触，我们期待着今年的收入增加一倍以上，继续成为HAE预防领域的市场领先者。

ORLADEYO：全球更新

补体口服因子D抑制剂计划-BCX9930

• BioCryst公司目前正在招募患者参加两项全球关键试验，即REDEEM-1和REDEEM-2，使用该公司的口服D因子抑制剂BCX9930(500毫克BID)治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)患者。REDEEM-1是一项随机的、开放标签的、积极的、比较对照的比较，对BCX9930单一疗法在大约81名对C5抑制剂反应不足的PNH患者的有效性和安全性进行了比较。REDEEM-2是一项随机、安慰剂对照试验，旨在评估BCX9930作为单一疗法与安慰剂在大约57名目前没有接受补体抑制剂治疗的PNH患者中的有效性和安全性。两个试验的主要终点都是血红蛋白从基线开始的变化，在RECEEM-1和REDEEM-2中，分别在第12到24周和第12周进行评估。
  
  
• 该公司还开始招募患者参加RENEW，这是一项口服BCX9930(500 Mg Bid)治疗补体介导的肾脏疾病的概念验证(PoC)篮子试验。该试验正在C3肾小球病变(C3G)、IgA肾病(IgAN)和原发性膜性肾病(PMN)患者中进行。
  

• BioCryst计划在未来两年进一步推进和扩大其D因子计划，到2023年底实现以下目标：
  
  
  • 填写并报告来自redeem-1和redeem-2的数据
    
  • 准备在PNH提交监管批准文件
  • 完成肾PoC篮子试验并推进C3G、IgAN和PMN的关键试验
  • 开始对其他补体介导的疾病进行PoC试验

其他更新

• 2021年11月22日，该公司宣布从Royalty Pharma和OMERS Capital Markets为BioCryst提供总计3.5亿美元的新资金。
  
  
• 2021年11月1日，该公司宣布任命金基·昂·罗塞利为首席数据和洞察官。
  

2021年第四季度财务业绩

截至2021年12月31日的三个月，总收入为4720万美元，而2020年第四季度为400万美元。这一增长主要是由于OrLADEYO在2021年第四季度的净收入为4620万美元。

2021年第四季度的研发(R&D)费用从2020年第四季度的3540万美元增加到6350万美元，这主要是因为我们增加了对开发D因子计划和其他研究、临床前和开发成本的投资，但被我们2020年12月商业启动后OrLADEYO计划的支出略有减少所抵消。

2021年第四季度的销售、一般和行政(SG&A)费用增至3540万美元，而2020年第四季度为2100万美元。这一增长主要是因为增加了投资，以支持OrLADEYO的商业推出和扩大国际业务。

2021年第四季度的利息支出为1880万美元，而2020年第四季度为560万美元。这一增长是由于特许权使用费和债务融资的服务，这些融资分别于2020年12月和2021年11月完成。

与清偿债务有关的5580万美元的一次性非现金收益在2021年第四季度确认，用于冲销无追索权医药票据和相关的应计应付利息。

2021年第四季度净亏损1780万美元，合每股0.10美元，而2020年第四季度净亏损6050万美元，合每股0.34美元。2021年第四季度的非GAAP净亏损为7360万美元，不包括无追索权制药票据的一次性非现金收益时，每股亏损0.40美元。下表提供了公认会计原则和非公认会计原则净亏损之间的对账。

截至2021年12月31日，现金、现金等价物、限制性现金和投资总额为5.178亿美元，而截至2020年12月31日的现金、现金等价物、限制性现金和投资总额为3.026亿美元。2021年第四季度的运营现金使用量为2900万美元。

2021年全年财务业绩

截至2021年12月31日的全年总收入为1.572亿美元，而截至2020年12月31日的全年总收入为1780万美元。这一增长主要是由于我们在2020年12月商业推出后获得了1.226亿美元的ORLADEYO净收入，确认了鸟井支付的1500万美元与日本国民健康保险系统批准OrLADEYO在日本的相关的里程碑式的付款，以及RAPIVAB收入的增加。这些收入的增长被特许权使用费收入(不包括与OrLADEYO销售相关的收入)减少420万美元、合同收入减少330万美元以及确认上一年同期的190万美元递延收入(与本年度同期没有递延收入相比)部分抵消。

2021年全年的研发费用从2020年全年的1.23亿美元增加到2.088亿美元，这主要是因为我们的因子D计划增加了投资，以及其他研究、临床前和开发活动的增加，但与OrLADEYO相关的临床投资的减少部分抵消了这一影响。OrLADEYO于2020年12月在美国推出商业应用。

2021年全年SG&A费用增至1.188亿美元，而2020年全年为6790万美元。这一增长主要是因为增加了投资，以支持OrLADEYO在美国的商业推出和扩大国际业务。

2021年全年的利息和其他收入为10万美元，而2020年全年为940万美元。减少的主要原因是与我们的Seqirus争端有关的仲裁程序在2020年第一季度一次性达成和解。

2021年全年的利息支出为5930万美元，而2020年全年为1450万美元。这一增长与信贷协议和特许权使用费融资义务项下的1.25亿美元定期A贷款有关，这两笔贷款分别于2020年12月和2021年11月完成。

2021年全年确认了与注销无追索权医药票据和相关应计应付利息有关的债务清偿一次性非现金收益5580万美元。

2021年全年净亏损1.841亿美元，合每股1.03美元，而2020年全年净亏损1.828亿美元，合每股1.09美元。2021年全年的非GAAP净亏损为2.39亿美元，不包括无追索权制药票据的一次性收益时，每股亏损1.34美元。下表提供了公认会计原则和非公认会计原则净亏损之间的对账。

非GAAP形式财务指标

本新闻稿中提供的信息包括不同于根据美国公认会计原则(“GAAP”)计算的非GAAP预计财务指标，包括标记为“非GAAP”或“调整”的财务指标。

我们相信，提供这些非GAAP衡量标准是有价值和有用的，因为它们允许公司和投资者在没有这些一次性事件的情况下更好地了解公司的财务表现，并将使投资者更准确地了解我们的2021年业绩，并更容易将它们与未来的业绩进行比较。这些非GAAP衡量标准显示了我们在调整这些项目后的形式结果。这些非GAAP形式的衡量标准也符合我们期望华尔街分析师比较我们业绩的方式。我们的非GAAP预计衡量标准只应被视为我们根据GAAP编制的其他财务信息衡量标准的补充，而不是替代或孤立于这些衡量标准，如GAAP收入、营业收入、净收入和每股收益。

我们提到的2021年第四季度“非GAAP预计”财务指标--调整后净亏损和调整后每股收益--构成了非GAAP财务指标。它们指的是我们的GAAP结果，调整后的结果显示了没有通过清偿我们制药票据的债务而实现的一次性收益的结果。

2022年财务展望

基于OrLADEYO推出的强劲势头，以及预计全年新患者需求的持续增长，该公司预计2022年全年OrLADEYO净收入将不低于2.5亿美元。2022年全年的运营费用，不包括非现金股票薪酬，预计在4.4亿至4.8亿美元之间。这一同比增长主要是由在多个适应症中推进D因子计划的额外投资推动的。

电话会议和网络广播

BioCryst管理层将于上午8：30主持电话会议和网络直播。ET今天讨论财务结果并提供公司最新情况。国内呼叫者可拨打8773038027，国际呼叫者拨打7605365165，并使用会议ID#6365545收听现场通话。电话会议的网络直播和任何幻灯片都可以在该公司网站的投资者部分在线获得，网址是www.bicriyst.com。国内呼叫者拨打8558592056，国际呼叫者拨打4045373406，并输入会议ID#6365545，即可收听电话会议重播。

关于BioCryst制药公司

BioCryst制药公司发现了治疗罕见疾病的新型口服小分子药物，在这些疾病中，存在着大量未得到满足的医疗需求，一种酶在疾病的生物途径中起着关键作用。口服，每天一次，Orladeyo^®(Berotralstat)在美国、欧盟、日本、英国和阿拉伯联合酋长国获得批准。BioCryst公司有几个正在进行的开发计划，包括用于治疗补体介导的疾病的口服D因子抑制剂BCX9930、用于治疗进行性骨化性纤维发育不良的ALK-2抑制剂BCX9250以及潜在的治疗马尔堡病毒病和黄热病的伽利西韦。RAPIVAB^® (帕拉米韦注射液)已在美国、加拿大、澳大利亚、日本、台湾和韩国获得监管批准。RAPIVAB的上市后承诺正在进行中。欲了解更多信息，请访问该公司网站：Www.bicryst.com。

前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述，包括有关未来结果、业绩或成就的陈述。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些风险、不确定性和其他因素可能导致BioCryst的实际结果、表现或成就与前瞻性陈述中明示或暗示的任何未来结果、表现或成就大不相同。这些陈述反映了我们目前对未来事件的看法，是基于假设的，受风险和不确定因素的影响。鉴于这些不确定性，您不应过度依赖这些前瞻性陈述。本文中包含的一些可能影响前瞻性陈述的因素包括：持续的新冠肺炎疫情可能给BioCryst业务的方方面面带来挑战，包括但不限于与BioCryst及其合作伙伴的开发、监管流程和供应链有关的延迟、停工、困难和费用增加；对BioCryst进入资本或信贷市场为其运营融资的能力造成负面影响；或导致下文或BioCryst定期提交给美国证券交易委员会的文件中描述的许多风险增加；BioCryst成功实施其商业化计划并将OrLADEYO商业化的能力，这可能需要比计划更长的时间或更昂贵；BioCryst与包括Torii制药有限公司(“Torii”)在内的第三方合作的结果可能达不到BioCryst目前的预期；与政府行动相关的风险，包括与定价有关的决定和其他行动可能不会在预期的时候或根本不采取, 或者这些决定和其他行动的结果可能与BioCryst目前的预期不符；OrLADEYO的商业可行性，包括它获得市场接受的能力，这也可能影响BioCryst有权从Torii获得的任何相关特许权使用费的金额；BioCryst因子D计划、BCX9250和Galidesivir正在和未来的临床前和临床开发可能没有积极的结果；BioCryst可能无法在Fda或其他适用的监管机构可能要求对产品和候选产品进行超出计划的研究的额外研究，可能不提供可能导致计划的临床试验延迟的监管许可，可能对产品和候选产品施加某些限制、警告或其他要求，可能对候选产品实施临床限制，或者可能扣留、推迟或撤回对产品和候选产品的市场批准；候选产品如果获得批准，可能无法获得市场接受；BioCryst成功地将其产品和候选产品商业化、管理其增长和有效竞争的能力；与国际实际财务结果可能与预期不符，包括收入、运营费用和现金使用可能不在管理层的预期范围内。请定期参阅BioCryst提交给美国证券交易委员会的文件，特别是BioCryst最新的Form 10-K年度报告、Form 10-Q季度报告和Form 8-K当前报告, 所有这些都确定了可能导致实际结果与BioCryst的预测和前瞻性陈述中包含的结果大不相同的重要因素。

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