EX-99.1 2 Exh_991.htm 新闻稿 埃德加·费林

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BioCryst开始招募患者参加评估BCX9930用于肾脏补体介导疾病患者的更新概念验证试验

亚洲网北卡罗来纳州研究三角公园2022年2月22日电生物冷冻制药公司(纳斯达克市场代码：BCRX)今天宣布，其口服D因子抑制剂BCX9930在更新概念验证篮子研究中招募了第一名患者，用于治疗C3肾小球疾病、免疫球蛋白A肾病和原发性膜性肾病。

RENEW是一项开放标签、多中心、概念验证研究，旨在评估BCX9930(500毫克，2次/d)在大约42名患有C3G、IgAN或PMN的成年患者(每种疾病14名)中24周的安全性、耐受性和治疗潜力。所有患者将根据最近肾脏活检的诊断和疾病活动性被纳入三个平行研究队列中的一个，并将接受为期24周的BCX9930治疗。RENEW的主要终点是24小时尿蛋白/肌酐比值(UPCR)与基线相比的百分比变化，在第24周进行评估。有关续订的更多信息，请访问ClinicalTrials.gov并搜索NCT编号NCT05162066。

BioCryst首席医疗官William Sheridan博士说：“目前还没有针对这些罕见肾病患者的针对性治疗方法，这凸显了RENEW研究的重要性。”我们相信口服D因子抑制剂可能是治疗由补体替代途径引起的肾炎的一种开创性的治疗选择。加上我们最近在PNH启动了redeem-1和redeem-2关键试验，我们很高兴能在4种不同的补体介导的疾病中推进我们的BCX9930临床计划。“

BioCryst公司最近宣布，它已经开始招募患者参加redeem-1和redeem-2关键试验，评估BCX9930对PNH患者的疗效。REDEEM-1是一项关于口服BCX9930单一疗法治疗对C5抑制剂反应不足的PNH患者的有效性和安全性的随机、开放标签、主动比较对照研究。REDEEM-2是一项随机、安慰剂对照研究，旨在评估口服BCX9930作为单一疗法与安慰剂在目前未接受补体抑制剂治疗的PNH患者中的有效性和安全性。

BioCryst计划在未来两年内通过实现以下目标进一步推进和扩大其D因子计划：

  • 填写并报告来自redeem-1和redeem-2的数据
  • 准备在PNH提交监管批准文件
  • 完成更新PoC篮子试验，并进入C3G、IgAN和PMN的关键试验
  • 开始对其他补体介导的疾病进行PoC试验

    • 关于BioCryst制药公司
    BioCryst制药公司发现了治疗罕见疾病的新型口服小分子药物，在这些疾病中，存在着大量未得到满足的医疗需求，一种酶在疾病的生物途径中起着关键作用。口服，每天一次，Orladeyo®(Berotralstat)在美国、欧盟、日本、阿拉伯联合酋长国和英国获得批准。BioCryst公司有几个正在进行的开发计划，包括用于治疗补体介导的疾病的口服D因子抑制剂BCX9930、用于治疗进行性骨化性纤维发育不良的ALK-2抑制剂BCX9250以及潜在的治疗马尔堡病毒病和黄热病的伽利西韦。RAPIVAB®(帕拉米韦注射液)已在美国、加拿大、澳大利亚、日本、台湾和韩国获得监管批准。RAPIVAB的上市后承诺正在进行中。欲了解更多信息，请访问该公司网站：www.bicriyst.com。

    前瞻性陈述
    本新闻稿包含前瞻性陈述，包括有关BioCryst的计划和对其BCX9930项目的期望的陈述。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，可能导致实际结果、表现或成就与前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果、表现或成就大不相同。这些陈述反映了我们目前对未来事件的看法，是基于假设的，受风险和不确定因素的影响。鉴于这些不确定性，您不应过度依赖这些前瞻性陈述。本文中包含的一些可能影响前瞻性陈述的因素包括：持续的新冠肺炎疫情可能给BioCryst公司业务的方方面面带来挑战，包括但不限于在BioCryst及其合作伙伴的开发、监管流程和供应链方面的延误、停工、困难和费用增加；对BioCryst公司进入资本或信贷市场为其运营提供资金的能力产生负面影响；或导致以下或BiCryst定期提交给证券交易委员会的文件中描述的许多风险增加；持续存在的风险。BioCryst可能无法在候选产品的计划临床试验中招收所需数量的受试者；BioCryst可能不会像预期的那样推进候选产品的人体临床试验；fda或其他适用的监管机构可能要求对产品和候选产品进行超出计划研究的额外研究，可能无法提供可能导致计划临床试验延迟的监管许可，可能会施加某些限制、警告。, 这些风险包括但不限于对产品和候选产品的评估或其他要求；可能对候选产品实施临床暂停，或扣留、推迟或撤回对产品和候选产品的市场批准；候选产品一旦获得批准，可能无法获得市场接受；BioCryst成功将其产品和候选产品商业化、管理其增长和有效竞争的能力；与BioCryst业务国际化扩张相关的风险；实际财务结果可能与预期不一致，包括收入、运营费用和现金使用可能不在管理层的预期范围之内。请参阅BioCryst定期向美国证券交易委员会提交的文件，特别是BioCryst最新的Form 10-K年度报告、Form 10-Q季度报告和Form 8-K当前报告，这些文件指出了可能导致实际结果与BioCryst的前瞻性声明中包含的结果大不相同的重要因素。

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