附件99.1
欧盟委员会批准Oxbryta®(Voxelotor)用于治疗12岁及以上镰刀细胞病患者的溶血性贫血
Oxbryta是欧洲批准的第一种镰状血红蛋白聚合抑制剂，它可以提高血红蛋白水平，减少镰状和溶血，这是镰状细胞疾病长期并发症的原因。
加利福尼亚州南旧金山，2022年2月16日(环球通讯社)--全球血液治疗公司(纳斯达克代码：GBT)今天宣布，欧盟委员会(EC)已批准Oxbryta的营销授权®(Voxelotor)用于治疗12岁及以上成人和儿童镰状细胞病(SCD)引起的溶血性贫血，作为单一疗法或与羟基脲(羟基脲)联合使用。Oxbryta是一种每日一次的口服治疗药物，是欧洲批准的第一种直接抑制镰状血红蛋白(HBS)聚合的药物，镰状血红蛋白聚合是SCD中镰状状和破坏红细胞的分子基础。
“患有镰状细胞病对患者和他们的家人来说是一段具有挑战性的终生旅程，可能会对他们生活的方方面面产生负面影响。在GBT，我们的目标是改变镰状细胞疾病的治疗方式，我们非常自豪能开发出一种创新药物，我们相信这种药物有可能改变疾病的发展轨迹，“GBT欧洲负责人兼GCC说。“我们感谢支持这种疗法发展的研究人员、患者和镰刀细胞界的其他人，我们希望它能对欧洲数千名生活在这种疾病令人衰弱的影响中的人产生非常显著的影响。”
SCD是欧洲最流行的遗传病之一，大约有5.2万人受到影响，1主要是非洲、地中海和南亚后裔。2在SCD中，红细胞失去弹性，变得僵硬、粘稠，呈新月形或镰刀状。镰刀过程导致红细胞分解(溶血)和随之而来的溶血性贫血(由于红细胞破坏，体内血红蛋白和氧气供应减少)，所有患有SCD的人都会不同程度地经历这种情况。3血管病变(小血管病变)是由溶血引起的，与镰状细胞一起促进毛细血管和小血管堵塞，引起疼痛，阻碍血液流动和全身供氧。患有SCD的人会经历进行性的威胁生命的并发症和疾病，包括肝、肾、肺和心脏等主要器官的损害-这会导致生活质量下降和过早死亡。4
伦敦盖伊和圣托马斯国民保健系统基金会信托基金的儿科血液学顾问兼教授、英国国家血红蛋白病小组主席阿里巴巴·伊努萨博士说：“溶血性贫血是镰状细胞疾病患者显著发病率的根本原因，但可供选择的治疗方法有限。”他是伦敦盖伊和圣托马斯国家医疗服务体系基金会信托基金的儿科血液学顾问和教授，也是英国国家血红蛋白病小组的主席。“使用Oxbryta治疗已被证明打破了红细胞镰状循环，导致红细胞被破坏--显著提高了患者的血红蛋白水平和血液的携氧能力。”
欧共体的批准是在人用药品委员会(CHMP)于2021年12月根据第三阶段HOPE(血红蛋白氧亲和力调节抑制HBS聚合)研究的结果得出积极意见之后进行的，研究结果显示，接受Oxbryta治疗的患者的血红蛋白(Hb)水平有临床意义和统计上的显著改善，并伴有溶血。HOPE研究的结果于2019年6月发表在新英格兰医学杂志对HOPE研究的完整数据的分析发表在柳叶刀血液学在2021年4月。
在HOPE研究中，Oxbryta表现出良好的安全性，不良反应有限且短暂。在接受Oxbryta(1500毫克)治疗的患者中，≥10%的患者出现的最常见的不良反应是头痛(26%比22%)、腹泻(20%比10%)、腹痛(14%比8%)、恶心(17%比10%)、疲劳(14%比10%)、皮疹(14%比10%)和发烧(12%比7%)。与安慰剂相比，差异>3%的患者中出现的最常见的不良反应是头痛(26%比22%)、腹泻(20%比10%)、腹痛(14%比8%)、恶心(17%比10%)、疲劳(14%比10%)和发热(12%比7%)。5
欧共体的批准意味着Oxbryta已经在所有欧盟成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威获得了营销授权。在英国，GBT已经向药品和保健品监管机构(MHRA)提交了一份申请，要求使用欧盟决定信赖程序获得英国营销授权。
关于镰状细胞病
镰状细胞病(SCD)影响着美国超过10万人，3据估计，欧洲有5.2万人，2世界各地数以百万计的人，特别是那些祖先来自撒哈拉以南非洲的人。3它还影响西班牙裔、南亚、南欧和中东血统的人。3SCD是一种终生遗传的罕见血液疾病，会影响血红蛋白，血红蛋白是一种由红细胞携带的蛋白质，将氧气输送到全身的组织和器官。6由于基因突变，SCD患者会形成被称为镰状血红蛋白的异常血红蛋白。通过一种叫做血红蛋白聚合的过程，红细胞变得镰刀状--脱氧、新月形和僵硬。3, 6, 7镰刀过程会导致溶血性贫血(由于红细胞被破坏而导致血红蛋白降低)以及毛细血管和小血管堵塞，从而阻碍血液和氧气在全身的流动。向组织和器官输送的氧气减少可能导致危及生命的并发症，包括中风和不可逆转的器官损伤。4,7, 8, 9SCD的并发症始于儿童早期，可能包括神经认知障碍、急性胸部综合征、隐性和显性中风等严重问题。10
关于Oxbryta®(体素推进器)
Oxbryta(Voxelotor)是一种口服疗法，每天一次，用于镰状细胞病(SCD)患者。Oxbryta的工作原理是增加血红蛋白对氧气的亲和力。由于氧合镰状血红蛋白不会聚合，Oxbryta可抑制镰状血红蛋白聚合以及由此导致的红细胞镰状和破坏，从而导致溶血和溶血性贫血，这是每个SCD患者面临的主要病理变化。通过治疗溶血性贫血和改善全身氧气输送，GBT相信Oxbryta有可能改变SCD的病程。
2019年11月，美国食品和药物管理局(FDA)加速批准Oxbryta片剂用于治疗12岁及以上成人和儿童SCD，2021年12月，FDA扩大了Oxbryta在美国4岁及以上患者治疗SCD的批准使用范围。10作为美国4岁及4岁以上患者加速批准的条件，GBT将继续在HOPE-KILDS 2研究中研究Oxbryta，这是一项使用经颅多普勒(TCD)血流速度评估该疗法降低2至14岁儿童中风风险的能力的批准后验证性研究。
认识到新的SCD治疗方法的迫切需要，FDA批准Oxbryta Breakthrough Treatment、Fast Track、孤儿药物和罕见儿科疾病名称用于SCD患者的治疗。此外，Oxbryta还获得了享有盛誉的2021年格伦美国大奖赛“最佳生物技术产品”奖，该奖项由格伦基金会颁发。
Oxbryta已被欧洲药品管理局(EMA)授予优先药品(PRIME)称号，Oxbryta被欧盟委员会(EC)指定为治疗SCD患者的孤儿药品，Oxbryta在英国被药品和医疗保健产品监管机构(MHRA)授予前景看好的创新药物(PIM)称号。此外，阿拉伯联合酋长国(阿联酋)的卫生和防御部(MOHAP)已批准Oxbryta用于治疗12岁及以上成人和儿童的SCD。
请单击此处查看美国Oxbryta的重要安全信息和完整的预描述信息，包括患者信息。
全球血液治疗公司简介
全球血液治疗公司(GBT)是一家生物制药公司，致力于发现、开发和提供改变生活的治疗方法，为服务不足的患者群体带来希望。成立于2011年的GBT正在实现其目标，即改变镰状细胞疾病(SCD)的治疗和护理，SCD是一种终生的、毁灭性的遗传性血液疾病。该公司已经推出了Oxbryta®美国食品及药物管理局(FDA)批准的首个直接抑制镰状血红蛋白(HBS)聚合的药物(Voxelotor)，这是SCD患者红细胞呈镰状状的根本原因。GBT还在推进其在SCD中的流水线计划，推出了Clacumab和GBT021601(GBT601)。Clacumab是一种处于第三阶段开发中的P-选择素抑制剂，用于解决与这种疾病相关的疼痛危机。GBT021601(GBT601)是该公司的下一代HBS聚合抑制剂。此外，GBT的药物发现团队正在开发新的目标，以开发SCD的下一代治疗方法。欲了解更多信息，请访问www.gbt.com，并在Twitter@GBT_NEWS上关注该公司。
前瞻性陈述
本新闻稿中的某些陈述属于1995年“私人证券诉讼改革法”所指的前瞻性陈述，包括包含“将”、“预期”、“计划”、“相信”、“预测”、“估计”、“预期”和“打算”或类似表述的陈述。这些前瞻性陈述是基于GBT目前的预期，实际结果可能大不相同。本新闻稿中的陈述可能包括非历史事实的陈述，它们被认为是1933年证券法(修订后)第27A节和1934年证券交易法(修订后)第21E节意义上的前瞻性陈述。GBT打算发表这些前瞻性声明，包括关于GBT的优先事项、奉献、承诺、重点、目标、使命和愿景；Oxbryta的安全性、有效性和作用机制以及其他产品特性的声明；减少镰状和溶血和提高血红蛋白的重要性；Oxbryta的商业化、交付、可获得性、用途和商业和医疗潜力；欧盟委员会对Oxbryta的营销授权的重要性；正在进行和计划中的研究、临床试验和注册以及相关的方案、活动、时机和其他预期；扩大Oxbryta的商业化、交付、供应、使用和商业和医疗潜力；正在进行和计划中的研究、临床试验和注册以及相关的方案、活动、时机和其他预期改变SCD的治疗、进程、轨迹和护理，减轻相关并发症，并对SCD患者产生影响；GBT候选药物和流水线的安全性、有效性、作用机制、进展和潜力；以及致力于新的靶点以及发现、开发和交付治疗方法，这些都将受到证券法第27A节和证券交易法第21E节中关于前瞻性陈述的安全港条款的涵盖, GBT做出这一声明是为了遵守这些安全港规定。这些前瞻性陈述反映了GBT公司目前对其计划、意图、预期、战略和前景的看法，这些看法是基于公司目前掌握的信息和公司所做的假设。本公司不能保证计划、意图、期望或战略一定会实现或实现，而且，实际结果可能与前瞻性陈述中描述的大不相同，会受到各种超出本公司控制范围的风险和因素的影响，包括但不限于与“新冠肺炎”疫情相关的风险和不确定因素，包括对本公司业务(包括商业化活动、监管努力、研发、企业发展活动和经营结果)的影响程度和持续时间。这将取决于高度不确定和无法准确预测的未来发展，例如大流行的最终持续时间、旅行限制、隔离、美国和其他国家的社会距离和企业关闭要求，以及全球采取的控制和治疗疾病的行动的有效性；GBT正在继续建立其商业化能力并可能无法成功地将Oxbryta商业化的风险；与GBT依赖第三方进行研究、开发、制造、分销和商业化活动相关的风险；政府和第三方付款人的行动, 包括与报销和定价有关的风险和不确定性；与竞争性治疗和其他可能限制Oxbryta需求的变化有关的风险和不确定性；监管机构可能需要额外的研究或数据来支持Oxbryta继续商业化的风险；在商业化或临床开发期间可能观察到与药物相关的不良事件的风险；数据和结果可能不符合监管要求或不足以用于进一步开发、监管审查或批准；Pharmakon贷款义务的遵守情况；以及GBT合作、许可和分销协议项下活动的时间和进度；除了GBT在截至2020年12月31日的财年的Form 10-K年度报告、GBT提交给美国证券交易委员会的最新Form 10-Q季度报告以及GBT在随后提交给美国证券交易委员会的文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论中陈述的风险。除非法律另有要求，否则GBT不承担公开更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。
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参考文献
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2疾病预防控制中心网站。镰状细胞病(SCD)。Https://www.cdc.gov/ncbddd/sicklecell/data.html.上次访问时间是2022年2月。
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