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UnQure宣布AMT-130基因治疗亨廷顿病的欧洲开放标签临床试验的首批 名患者的剂量

马萨诸塞州列克星敦和荷兰阿姆斯特丹2022年2月7日电为严重医疗需求的患者推进变革性疗法的领先基因治疗公司uniQure N.V.(纳斯达克:QURE)今天宣布,其欧洲开放标签AMT-130Ib/II期临床试验的首批两名患者将获得 剂量,这是治疗亨廷顿病的一种潜在的一次性基因疗法 方法。临床试验在波兰、英国和德国的几个地点进行。

UnQure研发总裁里卡多·多尔梅奇博士说:“我们非常高兴 扩大AMT-130的临床开发,并以我们在美国进行的I/II期临床试验的经验为基础。” UnQure研发总裁里卡多·多尔梅奇博士说:“我们非常高兴扩大AMT-130的临床开发,并巩固我们在美国进行的I/II期临床试验的经验。我们预计在今年年底前完成这项欧洲研究中的患者招募工作,并在今年第二季度提供美国试验中全部10名患者的低剂量队列的安全性和目标参与度数据 。“(我们希望在今年第二季度完成这项欧洲研究的患者登记工作),并在今年第二季度提供完整的10名患者的低剂量队列的安全性和目标参与度数据。”

“Mazowiecki Szpital Bródnowski医院的介入神经治疗中心(INC)是目前欧洲第一个也是唯一一个在MRI引导下进行基因治疗输注的中心,”Mazowiecki Szpital Bródnowski医院神经外科和Inc.系主任Miroslaw Zabek医学博士博士说,“Mazowiecki Szpital Bródnowski医院的介入神经治疗中心(INC)是目前欧洲第一个也是唯一一个在MRI引导下进行基因治疗的中心。我们的 团队非常高兴能与我们在美国的同事一起参与这项重要的亨廷顿病科学研究,并在AMT-130的欧洲临床试验中为首批患者提供药物。“

IPIN的首席研究员Grzegorz Witkowski医学博士说:“自1995年以来,我们在精神病学和神经病学研究所(IPIN)的中心一直为波兰亨廷顿病患者提供基因测试和临床护理。我们的患者一直对一次性治疗阻止疾病发展的潜力非常感兴趣,鉴于最近亨廷顿病研究受挫,能够招募首批患者参加欧盟首个基因疗法试验对波兰HD社区意义重大。“

用于治疗亨廷顿病的AMT-130的欧洲Ib/II期临床试验 将在总共15名早期表现为亨廷顿病的患者中探索安全性、概念验证和剂量,分为5人、低剂量开放标签队列,随后是9名患者、高剂量开放标签队列。 在欧洲,AMT-130将用于治疗亨廷顿病的欧洲Ib/II期临床试验将探索早期表现为亨廷顿病的15名患者的安全性、概念验证和剂量,分为5人、低剂量开放标签队列,随后是9名患者、高剂量开放标签队列。所有患者都将服用AMT-130。

这项多中心研究包括最初为期6个月的治疗后研究期,随后是为期5年的长期随访。患者将通过MRI引导、对流增强的立体定向神经外科手术直接进入纹状体(尾状核和壳核)接受一次注射 AMT-130。 这项研究目前正在波兰的IPIN和INC接受招募和手术,预计将扩大到英国和德国的转诊和手术地点 。欲了解更多详情,请访问www.clinicaltrialsregister.eu(EudraCT2020-001461-36)。

关于AMT-130

AMT-130是uniQure首个专注于中枢神经系统(CNS)的基因治疗产品,由AAV5载体组成,该载体携带专门用于沉默Huntingtin基因的人工microRNA,利用我们专有的miQURE® 静音技术。治疗的目标是抑制突变蛋白(MHTT)的产生。使用AAV载体将microRNA直接送入大脑,实现亨廷顿蛋白基因的非选择性敲除,是治疗亨廷顿病的一种极具创新性和前景的方法。

关于亨廷顿病

亨廷顿氏病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病,会导致包括舞蹈在内的运动症状,并导致行为异常和认知能力下降,导致身体和精神的进行性恶化。该疾病是一种常染色体显性疾病,在亨廷顿蛋白基因的第一个外显子上有一个致病的CAG重复扩增 ,导致脑内异常蛋白的产生和聚集。尽管亨廷顿病的病因很清楚,但目前还没有批准的治疗方法来延缓发病或减缓疾病的进展。

关于uniQure

UnQure正在兑现基因疗法的承诺 ,这是一种具有潜在疗效的单一疗法。我们正在利用我们模块化和经验证的技术平台 快速推进一系列专利基因疗法,用于治疗血友病B、亨廷顿病、Fabry病、脊髓小脑性共济失调3型颞叶癫痫、阿尔茨海默病、帕金森病和ALS患者。Www.uniQure.com

UnQure前瞻性陈述

本 新闻稿包含前瞻性陈述。除历史事实陈述外,其他所有陈述均为前瞻性陈述, 这些陈述通常由“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“预期”、“ ”、“目标”、“打算”、“期待”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“ ”项目、“应该”、“将会”、“将会”等术语表示。前瞻性陈述基于管理层的信念和假设,以及截至本新闻稿发布之日管理层才能获得的信息。这些 前瞻性陈述包括但不限于:我们能否在今年年底或之前完成欧洲研究中的患者登记;我们是否能够在今年第二季度提供美国试验中的低剂量队列的安全性和靶向参与度数据 ;我们是否能够在 研究的任何一个队列中探索安全性、耐受性和有效性信号。 的前瞻性陈述包括但不限于:我们是否能够在今年年底或之前完成欧洲研究中的患者登记;我们是否能够在今年第二季度提供来自美国试验的低剂量队列的安全性和靶向性数据 ;我们是否能够在 研究的任何一个队列中探索安全性、耐受性和有效性信号。由于许多原因,我们的实际结果可能与这些前瞻性声明中的预期大不相同,包括但不限于: 与持续的新冠肺炎疫情对我们的公司和更广泛的经济和医疗保健系统的影响相关的风险、我们与CSL Behring签订的商业化和许可协议、我们及其合作者的临床开发活动、临床结果、合作安排、公司重组和战略转变、监管监督、产品商业化和知识产权主张,以及风险。UnQure定期证券申报文件中 “风险因素”标题下描述的不确定性和其他因素,包括2021年3月1日提交的Form 10-K年度报告和2021年10月25日提交的Form 10-Q季度报告。考虑到这些风险、不确定性和 其他因素, 您不应过度依赖这些前瞻性陈述,即使未来有新信息可用,我们也不承担更新这些前瞻性 陈述的义务。

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