2022年计划的机密里程碑-专注于监管里程碑和镰状细胞疾病商业化β-地中海贫血脑肾上腺脑白质营养不良商业药物产品的完整制造验证批次2022年年中确认载体和药物产品分析可比性2022年第四季度BLA提交2023年第一季度目前正在评估部分临床搁置可能对BLA目标提交日期Ad Comm日期将产生什么影响(如果有的话)将宣布FDA PDUFA日期2022年8月19日商业发布2022年Ad Comm日期将宣布PDFDA