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Oxbryta®(Voxelotor)口服混悬剂，一种新的分散片剂剂型，现已在美国供镰刀细胞病患者使用
加利福尼亚州南旧金山，2022年1月10日(环球通讯社)--全球血液治疗公司(纳斯达克代码：GBT)今天宣布奥克斯布里塔(Oxbryta)®口服混悬剂(Voxelotor)片剂是美国食品和药物管理局(FDA)最近批准的一种新的分散、每日一次的片剂剂型，现在可以通过GBT在美国的专业药房合作伙伴网络购买。
2021年12月17日，FDA批准Oxbryta(Voxelotor)片剂用于治疗4岁至12岁以下儿童的镰状细胞病(SCD)，扩大了之前批准的Oxbryta用于治疗美国12岁及以上患者镰状细胞病(SCD)的范围。FDA还批准Oxbryta片剂用于口服混悬剂，这是一种适用于4岁至12岁以下患者的新的分散片剂剂型。Oxbryta是第一种也是唯一一种被批准直接针对镰状血红蛋白聚合的药物，镰状血红蛋白聚合是SCD中镰刀状和破坏红细胞的根本原因。
GBT执行副总裁兼研发主管Kim Smith-Whitley医学博士说：“镰状细胞疾病社区需要更多创新、安全和有效的治疗方案来治疗这种疾病--这是GBT使命的核心事实。”FDA最近批准了Oxbryta新的分散片剂剂型，这对受这种毁灭性疾病影响的人们和家庭来说是一个重要的进步，我们很高兴通过处方将这种新剂型提供给患者。我们感谢所有参与确保更多需要接受Oxbryta治疗的镰状细胞疾病患者获得这种药物的人。“
Oxbryta现在根据患者的年龄、体重和吞咽能力，为4岁及4岁以上的患者提供两种剂型：500毫克片剂和300毫克口服混悬剂。口服混悬液300毫克分散片有60片和90片两种瓶装。这种可分散的片剂包括葡萄调味料，旨在分散在室温的透明饮料中，以便于吞咽(如饮用水或透明汽水)，使Oxbryta更容易被难以吞咽整个片剂的患者服用，特别是年幼的儿童。
GBT致力于确保服用Oxbryta的患者可以获得他们的药物。GBT源解决方案®是由GBT设立的，是为服用Oxbryta处方药的患者提供广泛的实用、教育和财政支持的综合计划，以满足每个患者的需求。GBT Source Solutions通过以下方式提供支持：审查保险范围选项和解释福利；解释专业药房福利并与协调Oxbryta运输的专业药房合作；通过自付援助帮助符合条件的商业保险患者；以及帮助合适的患者与护士支持团队一起继续接受治疗。欲了解更多信息，请访问Oxbryta.com或拨打电话1-833-428-4968(1-833-GBT-4YOU)。
关于镰状细胞病
镰状细胞病(SCD)影响着美国超过10万人，1据估计，欧洲有5.2万人，2世界各地数以百万计的人，特别是那些祖先来自撒哈拉以南非洲的人。3它还影响西班牙裔、南亚、南欧和中东血统的人。3SCD是一种终生遗传的罕见血液疾病，会影响血红蛋白，血红蛋白是一种由红细胞携带的蛋白质，将氧气输送到全身的组织和器官。4由于基因突变，SCD患者会形成被称为镰状血红蛋白的异常血红蛋白。通过一种叫做血红蛋白聚合的过程，红细胞变得镰刀状--脱氧、新月形和僵硬。4-6镰刀过程会导致溶血性贫血(由于红细胞被破坏而导致血红蛋白降低)以及毛细血管和小血管堵塞，从而阻碍血液和氧气在全身的流动。向组织和器官输送的氧气减少可能导致危及生命的并发症，包括中风和不可逆转的器官损伤。5-8SCD的并发症始于儿童早期，可能包括神经认知障碍、急性胸部综合征、隐性和显性中风等严重问题。9
关于Oxbryta®(体感)片剂和口服混悬剂片剂
Oxbryta(Voxelotor)是一种口服疗法，每天一次，用于镰状细胞病(SCD)患者。Oxbryta的工作原理是增加血红蛋白对氧气的亲和力。由于氧合镰状血红蛋白不会聚合，Oxbryta可抑制镰状血红蛋白聚合以及由此导致的红细胞镰状和破坏，从而导致溶血和溶血性贫血，这是每个SCD患者面临的主要病理变化。通过治疗溶血性贫血和改善全身氧气输送，GBT相信Oxbryta有可能改变SCD的病程。2019年11月，美国食品和药物管理局(FDA)加速批准Oxbryta片剂用于治疗12岁及以上成人和儿童SCD，2021年12月，美国FDA扩大了Oxbryta用于治疗4岁及以上患者SCD的批准使用范围。10
作为美国4岁及4岁以上患者加速批准的条件，GBT将继续在HOPE-KILDS 2研究中研究Oxbryta，这是一项使用经颅多普勒(TCD)血流速度评估该疗法降低2至14岁儿童中风风险的能力的批准后验证性研究。
认识到新的SCD治疗方法的迫切需要，FDA批准Oxbryta Breakthrough Treatment、Fast Track、孤儿药物和罕见儿科疾病名称用于SCD患者的治疗。此外，Oxbryta已被欧洲药品管理局(EMA)授予优先药品(PRIME)称号，Oxbryta被欧盟委员会(EC)指定为治疗SCD患者的孤儿药品，Oxbryta在英国被药品和医疗保健产品监管机构(MHRA)授予前景看好的创新药物(PIM)称号。
2021年12月，EMA的人用药品委员会(CHMP)通过了一项积极的意见，建议Oxbryta在欧洲营销授权，作为单一疗法或与羟基脲(羟基脲)联合使用，用于治疗12岁及12岁以上成人和儿童SCD引起的溶血性贫血。阿拉伯联合酋长国(阿联酋)卫生与防御部(MOHAP)已批准Oxbryta用于治疗12岁及以上成人和儿童的SCD。
重要安全信息
如果患者对Voxelotor或Oxbryta中的任何成分有过敏反应，则不应服用Oxbryta。有关Oxbryta的成分列表，请参见患者传单的末尾。Oxbryta会引起严重的副作用，包括严重的过敏反应。如果患者出现皮疹、麻疹、呼吸急促(呼吸困难)或面部肿胀，应立即告知医疗保健提供者或寻求紧急医疗帮助。
Oxbryta最常见的副作用包括头痛、腹泻、胃(腹)痛、恶心、皮疹或麻疹和发烧。Oxbryta在4岁至12岁以下的儿童中最常见的副作用包括发烧、呕吐、皮疹、胃(腹)痛、腹泻和头痛。这些并不都是Oxbryta可能的副作用。在服用Oxbryta之前，患者应该告知他们的医疗保健提供者所有的医疗状况，包括他们是否有肝脏问题；他们是否怀孕或计划怀孕，因为尚不清楚Oxbryta是否会伤害未出生的婴儿；或者他们是否正在母乳喂养或计划母乳喂养，因为还不知道Oxbryta是否可以进入母乳或是否会伤害婴儿。患者在使用Oxbryta治疗期间以及在最后一次服药后至少2周内不应母乳喂养。
患者应该告诉他们的医疗保健提供者他们服用的所有药物，包括处方药和非处方药，维生素和草药补充剂。一些药物可能会影响Oxbryta的作用方式。Oxbryta还可能影响其他药物的作用方式，并可能影响某些血液测试的结果。
建议患者致电他们的医生，寻求有关副作用的医疗建议。副作用可以通过1-800-FDA-1088向FDA报告。副作用也可以报告给全球血液治疗公司，电话：1-833-428-4968(1-833-GBT-4YOU)。
Oxbryta的完整预描述信息可在Oxbryta.com上获得。
全球血液治疗公司简介
全球血液治疗公司(GBT)是一家生物制药公司，致力于发现、开发和提供改变生活的治疗方法，为服务不足的患者群体带来希望。成立于2011年的GBT正在实现其目标，即改变镰状细胞疾病(SCD)的治疗和护理，SCD是一种终生的、毁灭性的遗传性血液疾病。该公司已经推出了Oxbryta®Voxelotor(Voxelotor)片剂和口服混悬剂是FDA批准的第一种直接抑制镰状血红蛋白(HBS)聚合的药物，镰状血红蛋白(HBS)聚合是SCD患者红细胞呈镰状状的根本原因。GBT还在推进其在SCD中的流水线计划，推出了Clacumab和GBT021601(GBT601)。Clacumab是一种处于第三阶段开发中的P-选择素抑制剂，用于解决与这种疾病相关的疼痛危机。GBT021601(GBT601)是该公司的下一代HBS聚合抑制剂。此外，GBT的药物发现团队正在开发新的靶点，以开发下一波SCD的潜在治疗方法。欲了解更多信息，请访问www.gbt.com，并在Twitter@GBT_NEWS上关注该公司。
前瞻性陈述
本新闻稿中的某些陈述属于1995年“私人证券诉讼改革法”所指的前瞻性陈述，包括包含“将”、“预期”、“计划”、“相信”、“预测”、“估计”、“预期”和“打算”或类似表述的陈述。这些前瞻性陈述是基于GBT目前的预期，实际结果可能大不相同。本新闻稿中的陈述可能包括非历史事实的陈述，它们被认为是1933年证券法(修订后)第27A节和1934年证券交易法(修订后)第21E节意义上的前瞻性陈述。GBT打算发表这些前瞻性声明，包括关于GBT的优先事项、奉献、承诺、重点、目标、使命和愿景；Oxbryta和其他产品特性的安全性、有效性和作用机制；减少镰状和溶血和提高血红蛋白的重要性；Oxbryta的商业化、交付、可获得性、用途和商业和医疗潜力；正在进行和计划中的研究、临床试验和注册，以及相关方案、活动、时机和其他预期；FDA批准GBT的监管提交文件，以扩大Oxbryta在美国用于更多患者和儿科制剂的批准用途的意义，包括在推进SCD治疗、这种儿科制剂的适宜性、使用和潜力以及对患者和其他人的影响方面；GBT对确保获得Oxbryta的承诺，包括GBT来源解决方案的可用性、使用和影响；扩大Oxbryta在欧洲和其他地区治疗患者的批准使用，包括潜在的监管审查、时间安排和批准；, GBT的候选药物和流水线的有效性、作用机制、进展和潜力；以及致力于新的靶点以及发现、开发和交付治疗方法，这些都将被证券法第27A节和证券交易法第21E节中包含的前瞻性声明的安全港条款所涵盖，GBT做出这一声明是为了遵守这些安全港条款。这些前瞻性陈述反映了GBT公司目前对其计划、意图、预期、战略和前景的看法，这些看法是基于公司目前掌握的信息和公司做出的假设。本公司不能保证计划、意图、期望或战略一定会实现或实现，而且，实际结果可能与前瞻性陈述中描述的大不相同，会受到各种超出本公司控制范围的风险和因素的影响，包括但不限于与“新冠肺炎”疫情相关的风险和不确定因素，包括对本公司业务(包括商业化活动、监管努力、研发、企业发展活动和经营结果)的影响程度和持续时间。这将取决于高度不确定和无法准确预测的未来发展，例如大流行的最终持续时间、旅行限制、隔离、美国和其他国家的社会距离和企业关闭要求，以及全球采取的控制和治疗疾病的行动的有效性；GBT正在继续建立其商业化能力并可能无法成功地将Oxbryta商业化的风险；与GBT依赖第三方进行研究、开发和制造相关的风险, 销售和商业化活动；政府和第三方付款人行动，包括与报销和定价有关的行动；与竞争性治疗有关的风险和不确定因素，以及可能限制对Oxbryta需求的其他变化；监管机构可能需要更多研究或数据来支持Oxbryta继续商业化的风险；在商业化或临床开发期间可能观察到与药物相关的不良事件的风险；数据和结果可能不符合监管要求，或不足以进一步开发、监管审查或批准；遵守Pharmakon贷款义务；以及时间和进展除了GBT在截至2020年12月31日的财年的Form 10-K年度报告、GBT提交给美国证券交易委员会的最新Form 10-Q季度报告以及GBT在随后提交给美国证券交易委员会的文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论中陈述的风险。除非法律另有要求，否则GBT不承担公开更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。
参考文献
联系方式：
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