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BioCryst宣布2021年全年初步ORLADEYO®(Berotralstat)净收入，并提供2022年ORLADEYO净收入和销售高峰指导
-OrLADEYO 2021年第四季度初步净收入为4560万美元，2021财年为1.22亿美元-
-OrLADEYO的净收入预计将在2022年翻一番以上，达到不低于2.5亿美元；公司预计OrLADEYO将成为HAE预防疗法的市场领先者，最高销售额达到10亿美元-
-PNH患者的登记已经开始进行BCX9930的关键试验，BCX9930是口服D因子抑制剂，用于治疗补体介导的疾病。
研究三角公园，北卡罗来纳州，2022年1月10日(环球通讯社)--生物晶体制药公司(纳斯达克代码：BCRX)今天宣布，未经审计的初步ORLADEYO公司®(Berotralstat)2021年第四季度和全年的收入，并为2022年全年ORLADEYO净收入和预期的ORLADEYO销售峰值提供了新的指导。
在全球大流行期间成功推出12个月之后，基于非常有吸引力的产品概况，我们对OrLADEYO的持续商业轨迹有了清晰的认识，这导致了患者从注射疗法转向我们每天一次的口服药物的强劲需求，第一年患者保留率为70%。在我们雄厚的2021年患者基础上，我们有信心，OrLADEYO将在2022年实现不低于2.5亿美元的净收入，并相信OrLADEYO将成为市场领先者，成为最多处方的预防疗法，最高销售额达到10亿美元。“BioCryst总裁兼首席执行官乔恩·斯通豪斯(Jon Stonehouse)说。
2021年第四季度(2021年第四季度)OrLADEYO发射动态
我们预计OrLADEYO公司2022年的收入将在我们推出的第二年增加一倍以上，因为我们受益于全年的报销以及患者和医生持续的强劲需求。OrLADEYO正在改变HAE患者的生活，这就是为什么OrLADEYO正在成为HAE预防方面的市场领先者。“BioCryst首席商务官Charlie Gayer说。
渠道更新：PNH中的BCX9930关键试验现已登记
BioCryst公司目前正在招募患者参加两项全球关键试验，即REDEEM-1和REDEEM-2，使用该公司的口服D因子抑制剂BCX9930(500毫克BID)治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)患者。该公司还开始对C3肾小球病变(C3G)、IgA肾病(IgAN)和原发性膜性肾病(PMN)患者进行BCX9930(500 Mg Bid)的概念验证(PoC)篮子试验。
BioCryst计划在未来两年内通过实现以下目标进一步推进和扩大其D因子计划：
随着OrLADEYO的发现、开发和商业化，BioCryst团队计划重复这一成功，因为我们利用我们的平台为患有其他罕见疾病的患者带来新的口服药物。BCX9930特别令人兴奋，因为我们到目前为止报告的临床数据提供了信心，认为我们可以利用分子中的这条管道帮助PNH患者和许多补体介导的疾病患者。“BioCryst首席研发官海伦·萨克雷博士说。
今天40岁的演示文稿摩根大通医疗保健年会
今天上午9点45分。美国东部时间，该公司将出席第40届摩根大通医疗保健年会，该会议正在作为一个虚拟活动进行。有关现场音频网络直播和演示回放的链接，请访问BioCryst公司网站的投资者部分，网址为：https://www.biocryst.com/.。
关于OrLADEYO®(Berotralstat)
Orladeyo®贝洛曲斯坦(Berotralstat)是第一种也是唯一一种专为预防12岁及以上成人和儿童患者遗传性血管性水肿(HAE)发作而设计的口服疗法。每天一粒Orladeyo胶囊可以通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE的发作。
美国的适应症和重要安全信息
指示
Orladeyo®贝洛曲斯坦(Berotralstat)是一种血浆激肽释放酶抑制剂，用于预防成人和12岁及以上儿童患者的遗传性血管性水肿(HAE)发作。
使用限制
OrLADEYO治疗急性HAE发作的安全性和有效性尚未确定。ORLADEYO不应用于治疗HAE急性发作。由于QT延长的可能性，不推荐每天服用超过150毫克的额外剂量或剂量的OrLADEYO。
重要安全信息
当剂量高于推荐的每日一次150毫克剂量时，QT延长明显增加，且呈浓度依赖性。
接受ORLADEYO治疗的患者最常见的不良反应(≥为10%，高于安慰剂)是腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病。
建议中度或重度肝损伤(Child-Pugh B或C级)患者以及长期服用P-糖蛋白(P-gp)或乳腺癌耐药蛋白(BCRP)抑制剂(如环孢素)的患者减少剂量，每天随食物口服一次110毫克。
贝罗曲斯特是P-gp和BCRP的底物。P-gp诱导剂(如利福平、圣约翰汁)可降低贝洛曲斯特的血药浓度，从而降低奥拉替奥的疗效。OrLADEYO不推荐使用P-gp诱导剂。
奥拉迪奥150毫克是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制剂。对于治疗指数较窄且主要由CYP2D6或CYP3A4代谢的伴随药物，建议进行适当的监测和剂量滴定。OrLADEYO 300 mg为P-gp抑制剂。当P-gp底物(如地高辛)与ORLADEYO联合给药时，建议进行适当的监测和剂量滴定。
奥拉地奥在儿科患者中应用的安全性和有效性
没有足够的数据来告知怀孕期间使用OrLADEYO的药物相关风险。目前还没有关于母乳中是否含有贝洛曲斯特的数据，它对母乳喂养婴儿的影响，或者它对牛奶产量的影响。
如需报告疑似不良反应，请联系BioCryst制药公司，电话：1-833-633-2279，或FDA，电话：1-800-FDA-1088，或网址：www.fda.gov/medwatch。
请参阅完整的预制信息。
关于BioCryst制药公司
BioCryst制药公司发现了治疗罕见疾病的新型口服小分子药物，在这些疾病中，存在着大量未得到满足的医疗需求，一种酶在疾病的生物途径中起着关键作用。口服，每天一次，Orladeyo®(Berotralstat)在美国、欧盟、日本、英国和阿拉伯联合酋长国获得批准。BioCryst公司有几个正在进行的开发计划，包括用于治疗补体介导的疾病的口服D因子抑制剂BCX9930、用于治疗进行性骨化性纤维发育不良的ALK-2抑制剂BCX9250以及潜在的治疗马尔堡病毒病和黄热病的伽利西韦。RAPIVAB® (帕拉米韦注射液)已在美国、加拿大、澳大利亚、日本、台湾和韩国获得监管批准。RAPIVAB的上市后承诺正在进行中。欲了解更多信息，请访问该公司网站：Www.bicryst.com。
前瞻性陈述
本新闻稿包含前瞻性陈述，包括有关初步、未经审计的净收入结果和未来结果、业绩或成就的陈述。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定因素和其他因素，可能导致BioCryst的实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述中明示或暗示的任何初步、未经审计的净收入结果和未来的结果、业绩或成就大不相同。这些陈述反映了我们目前对未来事件的看法，是基于假设的，受风险和不确定因素的影响。鉴于这些不确定性，您不应过度依赖这些前瞻性陈述。可能影响本文所载前瞻性陈述的一些因素包括：BioCryst完成了第四季度和2021年全年的常规结账、审查和审计程序，这可能导致这些时期的实际净收入结果与初步的、未经审计的净收入结果大不相同；正在进行的新冠肺炎大流行可能给BioCryst业务的各个方面带来挑战，包括但不限于与BioCryst及其合作伙伴的开发、监管流程和供应链有关的延误、停工、困难和费用增加，对BioCryst进入资本或信贷市场为其运营提供资金的能力产生负面影响，或造成下述或文件中描述的许多风险加剧的影响：BioCryst定期提交给美国证券交易委员会的文件；BioCryst成功实施其商业化计划和商业化计划的能力BioCryst与第三方合作的结果, 包括新桥制药公司和鸟井制药有限公司(“Torii”)在内的其他公司可能达不到BioCryst目前的预期；与政府行动相关的风险，包括决策和其他行动，包括与定价有关的决策和行动，可能不会在预期的时间或根本不采取，或者这些决定和其他行动的结果可能与BioCryst目前的预期不符；OrLADEYO的商业可行性，包括其获得市场接受的能力，这也可能影响任何相关专利权的金额BCX9930正在进行的和未来的临床前和临床开发可能没有积极的结果；BioCryst可能无法在候选产品的计划临床试验中登记所需数量的受试者；BioCryst可能不会像预期的那样推进候选产品的人体临床试验；FDA或其他适用的监管机构可能要求对产品和候选产品进行计划研究之外的额外研究，可能不会提供可能导致计划中的临床试验延迟的监管许可，可能对产品和候选产品施加某些限制、警告或其他要求，可能对候选产品实施临床暂停，或者可能扣留、推迟或撤回对产品和候选产品的市场批准；候选产品如果获得批准，可能无法获得市场接受；BioCryst成功管理其增长和有效竞争的能力；与BioCryst业务国际扩张相关的风险而实际的财务结果可能与预期不符，包括未来的收入、运营费用和现金使用可能不在管理层的预期范围内。请定期查阅美国证券交易委员会的BioCryst文件, 具体地说，BioCryst最新的Form 10-K年度报告、Form 10-Q季度报告和Form 8-K当前报告指出了可能导致实际结果与BioCryst的预测和前瞻性陈述中包含的结果大不相同的重要因素。
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