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Avalo报告AVTX-002在中、重度克罗恩病患者中的1b期结果呈阳性，并在2022年投资者活动上公布额外的计划更新

·与AVTX-002的第二项阳性研究的成功突出了免疫学组合，进一步证实了LIGHT在炎症性疾病中的作用机制

·在严重预处理的受试者中显示的疗效信号支持对炎症性肠病患者对三种或三种以上治疗无效的进一步评估，包括抗肿瘤坏死因子α和其他生物制剂

·将AVTX-002目标适应症扩大到包括中到重度非嗜酸性哮喘患者，进行2期随机安慰剂对照试验；预计2022年下半年将公布主要数据

·AVTX-007治疗多发性骨髓瘤的数据表明，该疗法总体上是安全的，耐受性良好；在高剂量下没有看到疗效信号，因此决定停止该计划

·确定成人起病斯蒂尔病AVTX-007开发的优先重点；预计2022年年中1b期试验的主要数据

·罕见疾病开发项目取得进展；AVTX-803治疗白细胞粘附缺陷II的关键研究仍在按计划进行，2022年第一季度将为第一名患者提供剂量；2022年年中AVTX-006治疗复杂淋巴畸形的1b期顶级数据

宾夕法尼亚州韦恩和马里兰州罗克维尔(2022年1月6日)-阿瓦洛治疗公司(纳斯达克代码：AVTX)是一家领先的临床阶段精密药物公司，为在免疫学和罕见遗传疾病方面有重大未得到满足的临床需求的患者发现、开发和商业化靶向疗法。该公司今天全面介绍了公司的增长机会和中期开发组合。

“Avalo将在2022年迎来关键的一年，”Avalo治疗公司首席执行官迈克·科拉(Mike Cola)说。由于临床开发中有多个候选产品，我们现在的重点是推进和释放这些创新疗法的价值。我们对我们用AVTX-002进行的第二次积极试验感到特别鼓舞，对炎症性疾病的广阔潜力感到兴奋。随着我们将我们的疗法推向关键试验和潜在的批准，我们相信将会有一些商业发展机会为公司创造选择。“

计划更新和主要亮点

AVTX-002阶段1b克罗恩病(CD)临床试验结果：

·1b期，开放标签，剂量递增，信号发现，多中心研究，评估了AVTX-002在既往抗肿瘤坏死因子α治疗失败的中到重度活动期CD患者中的安全性、耐受性、药代动力学和短期疗效。这项研究评估了两种不同剂量的AVTX-002(1.0毫克/千克和3.0毫克/千克)，所有受试者每隔14天皮下注射共4剂AVTX-002，并在基线和8周后再次接受结肠镜检查。

·50%(4/8)的受试者观察到有临床意义的粘膜愈合，由结肠镜检查确定，并由中央阅读器判断，其中一个受试者获得缓解(SES-CD=0)。此外，患者在8周内对治疗反应迅速，所有受试者的自由光水平都下降了。

·75%(3/4)的通过结肠镜检查显示粘膜愈合的患者报告说，他们在停止研究药物两到三个月后恢复得很差，这表明是药物相关的影响；其余应答者的随访正在进行中。数据继续显示，使用AVTX-002治疗是安全和耐受性良好的，没有观察到与药物有关的严重不良反应。

·Avalo继续评估这项研究的生物标志物数据。

·该公司目前正在对一组中、重度溃疡性结肠炎(UC)患者进行AVTX002的评估，这些患者对生物疗法(包括抗肿瘤坏死因子α)无效，预计2022年第三季度将公布数据。CD和UC研究的数据将为随后的中到重度难治性患者的随机对照临床研究提供设计依据。

AVTX-002用于治疗非嗜酸性哮喘(NEA)：

·NEA是哮喘的一个重要亚型，预后很差，大约一半的哮喘患者都有NEA。生物标记物数据表明，光在NEA的炎症和气道重塑中起着重要作用，并支持控制不佳的NEA患者的AVTX-002的发展。

·FDA批准了一项研究用新药(IND)申请。该公司预计2022年下半年对80名控制不良的NEA患者进行的随机、双盲、安慰剂对照的第二阶段临床试验的主要数据。

AVTX-007在多发性骨髓瘤和成人斯蒂尔病(AOSD)中的应用

·多发性骨髓瘤：AVTX-007(抗IL-18单抗)在复发和难治性多发性骨髓瘤患者中的多中心、开放标签、剂量递增1b期研究即将完成。评价AVTX-007 3个剂量(4 mg/kg、9 mg/kg、14 mg/kg，每4周一次)的治疗效果。AVTX-007总体上是安全的，耐受性良好，但在高剂量队列或扩张期没有看到疗效信号。基于这些结果，该公司将停止多发性骨髓瘤计划。

·AOSD：AVTX-007正在两个队列的12名难治性或类固醇依赖型AOSD患者的1b期多中心研究中进行评估。预计到2022年年中，这两个试验队列的顶线数据都将公布。

治疗先天性糖基化紊乱的AVTX-800程序(AVTX-801、AVTX-802和AVTX-803)：

·Avalo计划在2022年第一季度启动AVTX-803的单中心、双盲(加上开放标签扩展)关键研究，研究对象是由SLC35C1基因功能丧失突变导致的II型白细胞粘附缺陷(LAD II)患者，数据预计将在2022年第三季度公布。

·该公司仍在与FDA对话，就AVTX-801(PGM1基因功能缺失突变)和AVTX-802(MPI基因功能缺失突变)的合适临床研究设计进行协调。

·所有这三个项目都获得了孤儿药物指定(ODD)和罕见儿科疾病指定(RPDD)，这使它们在获得批准后有资格获得优先审查代金券。

AVTX-006治疗复杂淋巴管畸形

·该公司预计，2022年年中，AVTX-006(双重mTORC1/c2小分子抑制剂)1b期概念验证将公布针对复杂淋巴畸形的顶级数据。

·AVTX-006已收到ODD和RPDD，批准后有资格获得优先审查券。

公司将于今天1月6日上午8点开始举办虚拟投资者日活动。这将包括阿瓦洛高级管理团队成员的演讲。这次活动将全面更新Avalo的领先计划和临床阶段流水线。

此次活动的网络直播和重播将在Avalo公司网站www.avalotx.com的投资者栏目上获得，或链接此处。

关于Avalo治疗公司

Avalo Treeutics是一家领先的临床阶段精准药物公司，为免疫学、免疫肿瘤学和罕见遗传病方面有重大未得到满足的临床需求的患者发现、开发和商业化靶向治疗药物。该公司建立了多样化的创新疗法组合，为急需治疗的患者提供有意义的医疗效果。该公司的临床候选药物通常具有经过验证的机械原理、生物标志物和/或既定的概念验证，以加快和增加成功的可能性。

有关Avalo的更多信息，请访问www.avalotx.com。

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供媒体和投资者查询

克里斯·布林齐

韦斯特威克，一家ICR公司

邮箱：Chris.brinzey@westwicke.com

阿瓦洛治疗公司

邮箱：sgreenway@avalotx.com

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