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NTLA-2001的临床进展，这是一种潜在的单剂量疗法，治疗甲状腺激素(ATTR)淀粉样变性；有望在2022年第一季度公布第一阶段研究的更多数据

根据正在进行的首例人类研究，在遗传性血管性水肿(HAE)患者中实现NTLA-2002的初步概念验证；预计在2022年下半年公布中期数据

马萨诸塞州坎布里奇(2022年1月6日)-专注于利用基于CRISPR的技术开发根治疗法的领先基因组编辑公司Intellia治疗公司(纳斯达克代码：NTLA)今天概述了其预期的里程碑和2022年的以下战略重点：

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加速体内流水线的临床验证：进一步确定NTLA-2001的安全性和有效性，包括在心肌病患者中的安全性和有效性，并完成1期研究的登记；建立NTLA-2002作为治疗遗传性血管性水肿(HAE)的单一剂量疗法的初步临床概况。

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战略性管道扩展：在体内和体外管道方面取得重大进展，包括确定NTLA-5001治疗急性髓系白血病(AML)的初步安全性，推进体内插入候选药物，并提名多个新的开发候选药物。

他说：“毫无疑问，2021年对Intellia来说是具有里程碑意义的一年。我们展示了我们基于CRISPR的专有平台和LNP技术可以将革命性的科学转化为潜在的变革性药物。我们的平台使我们能够推进基因组编辑方法，最大限度地提高我们针对多种危及生命的疾病的能力，“Intellia总裁兼首席执行官John Leonard医学博士说。随着我们以强劲的势头开始2022年，我们准备在这一年内提名至少两个新的体内候选药物和我们的第一个同种基因开发候选药物，从而大幅扩大我们潜在治疗药物的全光谱流水线。重要的是，我们期待着从

正在进行的NTLA-2001研究和NTLA-2002第1/2阶段研究的中期结果，我们预计将进一步证明我们的基因组编辑平台的模块化。“

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用于ATTR淀粉样变性的NTLA-2001：NTLA-2001是第一个系统地提供给人体内编辑基因的基于CRISPR的研究疗法，有可能成为第一个单剂量治疗转甲状腺素(ATTR)淀粉样变性的药物。NTLA-2001采用该公司的体内脂质纳米颗粒(LNP)技术，通过在单剂后推动转甲状腺素(TTR)蛋白的终身深度减少，提供了阻止和逆转这种疾病的可能性。NTLA-2001是该项目的牵头方Intellia和Regeneron制药公司(Regeneron)共同开发/共同推广协议的一部分。

今天，Intellia公司宣布，第一阶段研究的心肌病组的第一位患者已经服用了NTLA-2001。在此之前，该公司最近宣布，英国药品和保健品监管机构(MHRA)批准了该公司正在进行的NTLA-2001第一阶段研究的一项协议修正案，将包括患有心肌病的ATTR淀粉样变性(ATTR-CM)的患者。这项研究现在包括参加新剂量递增和扩大队列的ATTR-CM患者。纳入ATTR-CM患者群体是对最初的1期研究的补充，该研究继续评估NTLA-2001在遗传性ATTR淀粉样变性合并多发性神经病(ATTRv-PN)患者中的应用。Intellia预计在2022年完成ATTRv-PN和ATTR-CM受试者的第一阶段研究。

Intellia公司打算在2022年第一季度公布ATTRv-PN患者的NTLA-2001的更多临时临床数据，第一部分是单次递增剂量部分，第二部分是单队列扩大。将在公司赞助的活动上展示的数据将来自第一部分中的所有四个ATTRv-PN剂量队列，包括第三个队列和第四个队列的安全性和血清TTR击倒，以及对所有队列的耐用性的早期观察。

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用于HAE的NTLA-2002：NTLA-2002利用Intellia公司专有的体内LNP递送技术敲除肝脏中的KLKB1基因，有可能永久降低血浆激肽释放酶的总蛋白和活性，而KLKB1是HAE的关键介质。这一研究方法旨在通过在单剂后持续抑制血浆激肽释放酶活性来预防HAE患者的发作，并消除与目前可用的HAE疗法相关的重大治疗负担。

2021年12月，Intellia在其基于CRISPR的候选治疗药物评估NTLA-2002治疗HAE的第二项临床研究中给第一名患者开了药。这项人类第一阶段1/2试验预计将评估NTLA-2002在患有I型或II型HAE的成年人中的安全性、耐受性和活性，并将继续利用从NTLA-2001的开发中获得的见解。

该公司预计将在2022年下半年提交1/2阶段研究的中期数据。这些结果预计将表征NTLA-2002的新出现的安全性和活性概况，并证明初步的概念验证。

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用于AATD相关肺部疾病的NTLA-3001：NTLA-3001是Intellia全资拥有的CRISPR介导的体内靶向基因插入开发候选药物。它的设计目的是精确插入编码α-1抗胰蛋白酶(A1AT)蛋白的SERPINA1基因的健康拷贝，并有可能在单次注射后将功能性A1AT蛋白的永久表达恢复到治疗水平。这种方法旨在解决α-1抗胰蛋白酶缺乏(AATD)相关的肺部疾病，并在严重病例中消除每周次优的A1AT强化治疗或肺移植的需要。

Intellia正在为NTLA-3001开展研究性新药(IND)使能活动，并计划在2023年提交IND或IND等价物。该公司还在继续探索AATD的其他编辑策略。

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针对急性髓细胞白血病的NTLA-5001：NTLA-5001是一种研究中的自体T细胞受体(TCR)-T细胞疗法，针对Wilms肿瘤1(WT1)抗原而设计，用于治疗所有遗传亚型的急性髓系白血病(AML)。

2021年第四季度，Intellia开始对急性髓系白血病患者进行NTLA-5001 1/2a期研究中的患者筛查。该公司预计在接下来的几周内给第一名患者配药，并在全年招收患者。今年晚些时候，该公司计划提供关于第一次预期数据读出时间的指导，目标是为其基于TCR的平台展示临床概念验证。

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平台创新：Intellia正在通过编辑、交付和细胞工程创新扩大其行业领先的基因组编辑平台和科学领先地位，这些创新将使体内和体外应用更加广泛。

该公司计划在2022年即将召开的科学会议上突出其专有技术能力的更多进展，包括基因组编辑和交付工具。

今年1月，Intellia和Kyverna治疗公司宣布了一项开发KYV-201的许可和合作协议，KYV-201是一种同种CD19手推车疗法，用于治疗各种B细胞介导的自身免疫性疾病。根据共同开发和共同商业化协议，Intellia可能行使领导KYV-201在美国商业化的选择权。

2021年12月，Intellia任命德里克·希克斯(Derek Hicks)为执行副总裁兼首席商务官。希克斯先生加盟英特利亚公司，拥有超过25年的商业、领导和生物技术经验，最近担任星火治疗公司业务开发部主管。

Intellia计划于1月12日(星期三)下午2点15分在第40届摩根大通医疗年会上发表演讲。Et.Intellia演示文稿的现场音频网络直播可在该公司网站www.intelliatx.com投资者与媒体栏目的活动和演示页面下收看。演讲结束后，Intellia的网站上将播放网络直播的重播，时间至少为两周。

Intellia治疗公司是一家领先的临床阶段基因组编辑公司，该公司正在利用基于CRISPR的技术开发具有潜在疗效的新型疗法。为了充分实现基于CRISPR的技术的变革潜力，Intellia正在寻求两种主要方法。该公司的体内计划使用静脉注射CRISPR作为治疗方法，其中专有的传递技术使直接在特定目标组织内高度精确地编辑致病基因成为可能。Intellia的体外项目使用CRISPR，通过使用工程人类细胞治疗癌症和自身免疫性疾病来创造这种疗法。Intellia深厚的科学、技术和临床开发经验，加上其强大的知识产权组合，使该公司能够在充分利用

基因组编辑，以创造新的遗传医学类别。请访问intelliatx.com了解更多信息。在Twitter@intelliatwets上关注我们。

本新闻稿包含Intellia治疗公司(“Intellia”或“公司”)的“前瞻性陈述”，符合1995年“私人证券诉讼改革法案”的含义。这些前瞻性陈述包括，但不限于，有关Intellia的信念和期望的明示或暗示陈述，这些陈述涉及：根据其临床试验申请(“CTA”)和IND提交的NTLA-2001治疗甲状腺素淀粉样变性的NTLA-2001、治疗遗传性血管性水肿的NTLA-2002和治疗急性髓系白血病的NTLA-5001临床计划的安全性、有效性和进展，包括预期的数据发布、监管申报以及临床启动和完成的时间。产生启动临床试验的数据以及提交CTA和IND的时间的能力；其CRISPR/Cas9技术和相关技术的扩展以推进更多的候选开发，以及其保持和扩大相关知识产权组合的能力；对2019年冠状病毒病大流行对其临床试验的战略、未来操作和时间的潜在影响的预期；以及优化其合作对其开发计划的影响的能力，包括但不限于与Regeneron的合作，包括其ATTR共同开发计划

本新闻稿中的任何前瞻性陈述都是基于管理层目前对未来事件的预期和信念，会受到许多风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中陈述或暗示的结果大不相同。这些风险和不确定性包括但不限于：与Intellia保护和维持其知识产权地位的能力有关的风险；与Intellia与包括其许可人和被许可人在内的第三方的关系有关的风险；与其许可人保护和维持其知识产权地位的能力有关的风险；与授权、启动和进行研究以及对其候选产品的其他开发要求有关的不确定性，包括与监管部门批准进行临床试验有关的不确定性；Intellia的任何一个或多个候选产品将无法成功开发的风险临床前研究或临床研究的结果不能预测与未来研究相关的未来结果的风险；临床研究结果不积极的风险；以及Intellia与Regeneron或Kyverna或其其他合作不会继续或不会成功的风险。有关这些和其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，这些因素中的任何一个都可能导致Intellia的实际结果与前瞻性陈述中包含的结果不同，请参阅Intellia最新的Form 10-K年度报告和

10-Q表格，以及在Intellia提交给证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)的其他文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息都是截至发布之日的信息，除非法律要求，否则Intellia不承担更新这些信息的责任。

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