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UniQure宣布第一阶段/第二阶段临床试验中的首批患者的临床 最新情况

AMT-130基因治疗亨廷顿病

~治疗耐受性良好 没有重大安全问题

通过一年的随访，首次治疗的两名患者与AMT-130相关 ~

~神经丝轻链 (NFL)在手术后立即如预期的那样上升

接受 治疗的患者恢复到基线状态~

~美国I/II期临床试验共进行了19例患者 手术，

更高剂量的队列 注册预计将于2022年年中完成~

~欧洲开放标签I/II阶段研究启动筛查 ~

~今天上午8：30召开电话会议 。ET~

马萨诸塞州列克星敦和荷兰阿姆斯特丹(2021年12月16日)-为有严重医疗需求的患者推进变革性疗法的领先基因治疗公司uniQure N.V.(纳斯达克：QURE)今天宣布，对其正在进行的AMT-130I/II期临床试验中治疗亨廷顿病的低剂量队列 的首批四名患者进行初步观察。在美国进行的这项随机、盲目临床试验中，四名入选患者中有两名 接受了AMT-130，两名患者接受了模拟(假)手术 。

UnQure研发总裁Ricardo Dolmetsch说：“我们很高兴这些数据支持AMT-130的耐受性，这是亨廷顿病的一种潜在的一次性基因疗法。”“脑部损伤的关键生物标志物神经丝轻链在接受治疗的患者中 呈下降趋势，并恢复到基线水平，结构MRI数据与AMT-130的安全性情况一致。 根据DSMB和指导委员会的建议，一旦前两个队列中的所有 患者均解盲，我们将公布疗效数据，包括体积MRI变化。我们期待着在正在进行的研究中对更多 患者的安全性、生物标志物和功能数据进行更长时间的评估。“

加州大学圣地亚哥分校(University of California，San Diego)神经科学教授、AMT-130数据安全监测委员会(DSMB)主席、医学博士乔迪·科里-布卢姆(Jody Corey-Bloom)说：“在这四名患者中，AMT-130在手术后立即和一年的随访中似乎都表现出了很好的耐受性。”(Jody Corey-Bloom，医学博士， 博士)是AMT-130的数据安全监测委员会(DSMB)主席，他是加州大学圣地亚哥分校的神经科学教授。我们对两名接受治疗的患者的早期数据感到鼓舞，随着更多患者的招募和试验扩展到欧洲，我们将继续为该计划提供全面的安全监督 。DSMB将继续监督 这一重要计划的实施，并将随着计划的推进对安全性、生物标志物、成像和功能数据进行评估。“

AMT-130的一年观测

前四名患者是一个异质的 组，代表了I-II期早期显性疾病的谱系，有41-44次CAG重复，基线总功能能力评分 为10-13，总运动评分为7-23。

在患者脱盲后，预计将在2022年第二季度对10名患者的低剂量队列进行临床更新，主要集中在安全性方面。I/II期临床试验的前两个队列的完整安全性和有效性数据 预计将在2023年上半年，在较高剂量的队列中的所有患者都获得一年的随访后获得。 在较高剂量的队列中的所有患者都完成了一年的随访后，预计将在2023年上半年获得完整的安全性和有效性数据。

AMT-130一期/二期研究的扩展计划

用于治疗亨廷顿病的AMT-130 在美国的I/II期临床试验正在探索计划中的26名早期表现为亨廷顿病的患者 分为10名低剂量队列和16名高剂量队列； 患者将随机接受AMT-130或模拟(假)手术治疗。这项多中心试验包括为期12个月的盲法核心研究期 ，然后进行为期5年的非盲法长期随访。临床试验中共有16名患者将通过MRI引导、对流增强的立体定向神经外科手术将AMT-130单次注射到纹状体(尾状核和壳核) 。

UniQure还计划 在2022年下半年启动正在进行的美国I/II期临床试验的第三个队列，探索使用替代的立体定向导航系统来简化AMT-130输液导管的放置。这将分两个步骤进行探索，包括 最多18名额外的随机患者，他们将接受更高剂量的6x10¹³快点，我们走。

AMT-130的欧洲开放标签Ib/II期研究将在两个剂量队列中招募15名早期表现为亨廷顿病的患者。筛查工作已经启动，较低剂量组的第一批程序预计将于2022年初完成。与美国的研究一起，欧洲的 研究旨在确定AMT-130的安全性、概念验证和最佳剂量，以便在加速注册途径可行的情况下进入第三阶段开发或 进入验证性研究。

AMT-130是uniQure的第一个结合其专利miQURE的专注于中枢神经系统(CNS)的临床程序^® 站台。

投资者电话会议和网络广播信息

UnQure管理层将于今天(2021年12月16日，星期四)上午8：30主持投资者 电话会议和网络直播。Et.拨打(833)962-1471(国内来电者)和+44 0800 0288 438(国际来电者)即可收听电话会议。电话会议ID：2866185。 请向接线员指定您希望加入“UnQure电话会议”。如果您要加入 电话会议，请在开始时间前15分钟拨入。电话会议的网络直播也可以通过uniQure网站的投资者和新闻室栏目 收看。网络直播结束后，电话会议的重播将 存档数周。

关于亨廷顿病

亨廷顿氏病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，会导致包括舞蹈在内的运动症状，并导致行为异常和认知能力下降，导致身体和精神的进行性恶化。该疾病是一种常染色体显性疾病，在亨廷顿蛋白基因的第一个外显子上有一个致病的CAG重复扩增 ，导致脑内异常蛋白的产生和聚集。尽管亨廷顿病的病因很清楚，但目前还没有批准的治疗方法来延缓发病或减缓疾病的进展。

关于uniQure

UnQure正在兑现基因 疗法的承诺--一种具有潜在疗效的单一疗法。我们正在利用我们模块化和经验证的技术平台 快速推进一系列专利基因疗法，用于治疗血友病B、亨廷顿病、Fabry病、脊髓小脑性共济失调3型颞叶癫痫、阿尔茨海默病、帕金森病和ALS患者。Www.uniQure.com

UnQure前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性 陈述。除历史事实陈述外，其他所有陈述均为前瞻性陈述，通常用术语 表示，如“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“期待”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“ ”、“将会”和类似的表达方式。前瞻性陈述基于管理层的信念和假设 以及截至本新闻稿发布之日管理层才能获得的信息。这些前瞻性陈述包括，但不限于：在正在进行的研究期间，我们是否能够评估更多患者或更长时间内的数据； 第一批10名患者的安全性数据是否将在2022年第二季度或以后获得；I/II期临床试验的完全安全性 和有效性数据是否将在2023年上半年或永远提供给队列1和2； 16名患者或参与研究的任何患者我们是否会在2022年下半年或以后在正在进行的美国I/II期临床试验中启动第三个 队列；我们是否会招募15名患者或任何患者 参加AMT-130的欧洲开放标签Ib/II期研究；我们是否会在2022年初或以后完成欧洲 研究的低剂量队列中的第一个程序；欧洲研究是否将确定安全性、概念证明或AMT-130的最佳剂量以及加速注册路径是否 是否可行或是否可用。我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述中预期的结果大不相同 原因很多，包括但不限于, 与持续的新冠肺炎疫情对我们的公司和更广泛的经济和医疗体系的影响相关的风险、我们与CSL Behring的商业化和许可协议、我们和我们的合作者的 临床开发活动、临床结果、协作安排、公司重组和战略转变、监管 监督、产品商业化和知识产权索赔，以及在uniqure定期证券备案文件(包括其年度报告表格)中“风险因素”项下描述的 风险、不确定性和其他因素2021年和2021年10月25日提交的Form 10-Q季度报告。考虑到这些风险、不确定性和 其他因素，您不应过度依赖这些前瞻性声明，我们没有义务更新这些前瞻性 声明，即使将来有新的信息可用。