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UnQure和CSL Behring宣布在血友病B患者的Etranacogene Dezparvovec基因治疗的HOPE-B关键试验中实现了主要终点

~血友病最大的基因治疗研究 B在稳定的因子IX(FIX)表达后实现了年化出血率非劣势的主要终点，评估时间为18个月 在单剂etranacogene去扎巴伏维后进行评估 ~

~Etranacogene dezparvovec也达到了次要终点，显示出与基线FIX预防治疗相比，在降低年出血率方面的统计优势 ~

~稳定和持久的固定水平，在18个月时，完整研究人群的平均固定活动为正常的36.9%，而在6个月时，平均固定活动为正常的39.0% ~

~支持uniQure成功完成etranacogene dezparvovec工艺验证的制造操作 ~

马萨诸塞州列克星敦和荷兰阿姆斯特丹， 宾夕法尼亚州普鲁士国王，2021年12月9日-全球生物治疗领先者CSL Behring和为严重医疗需求患者提供变革性治疗的领先基因治疗公司Unquure(纳斯达克代码：QURE)今天宣布，正在研究的腺相关病毒5种 (Aav5)基因etranacogene dezparvovec在关键的III期HOPE-B基因治疗试验中，在服药18个月后，与基线因子IX(FIX) 预防性治疗相比，达到了预先指定的主要 终点，即年出血率(ABR)不低于基线。这项研究还成功地实现了次要终点，显示了与基线FIX预防治疗相比，在减少ABR方面的统计优势。

关键研究的主要终点 是在获得稳定的固定表达后52周的ABR，与6个月的导入期相比，将所有出血视为真出血，而不考虑 调查者的裁决 。对于这一终点，ABR在输液后7个月至18个月进行了测量，以确保观察期代表可能稳定的FIX转基因表达。次要终点包括给药后固定活动的评估 和ABR的统计优势。

UnQure公司研究和开发总裁里卡多·多尔梅奇博士说：“我们对这是针对血友病B患者的基因疗法的最大规模和第一个关键试验得出的这些最重要的结果感到非常高兴。HOPE-B数据不仅在经过12个月或更长时间稳定的FIX表达后，在年化出血率方面实现了预先指定的 非劣势的主要终点，而且在减少年化出血方面也达到了次要的 终点，同时继续展示了固定水平的耐久性和稳定性以及到目前为止的研究中的 其他益处。“

他接着说：“我们代表uniQure向所有HOPE-B临床试验患者和他们的家属以及试验调查人员致以衷心的感谢。我们现在期待着与CSL Behring合作完成监管提交，我们希望这将使etranacogene dezparvovec向世界各地的血友病B患者更近一步。”

在2020年6月与CSL Behring签订商业化和许可协议以获得etranacogene dezparvovec的独家全球权利之前，uniQure领导了etranacogene dezparvovec的多年临床开发 。本月早些时候，uniQure成功完成了支持etranacogene dezparvovec验证流程 的制造操作。

Etranacogene dezparvovec已获得美国食品和药物管理局(FDA)的突破性 治疗指定，并获得欧洲药品管理局(European Medicines Agency)的 优先药物(Prime)监管倡议。CSL Behring计划于2022年上半年提交监管申请，要求etranacogene dezparvovec 在美国和欧盟上市。

第一行数据结果

在这项关键试验中，共有54名患者接受了单剂量的etranacogene dezparvovec治疗，其中53名患者完成了至少18个月的随访。

稳定的FIX表达后所有出血的ABR值在18个月时评估为1.5，而导入期至少6个月的ABR值为4.19%，在HOPE-B试验中达到了主要的非劣势 终点和次要的优势终点(p=0.0002)。调查员裁决的固定治疗出血的ABR为 0.83，而导入ABR为3.65(p

HOPE-B关键试验的数据显示， 名患者在输注后18个月继续表现出持久、持续的FIX活性增加，根据基于APTT的一期凝血试验测量，平均FIX活性为正常的36.9%，而在输注后6个月的平均FIX活性为正常的39.0%。

Etranacogene dezparvovec一般耐受性良好 ，超过80%的不良反应被认为是轻微的。一名77岁的患者在服药后65周死于尿毒症和心源性休克，调查人员和公司赞助商认为这与治疗无关。在1例患者中发现了肝细胞癌(HCC)的严重不良事件。对HCC和邻近组织的独立分子表征和载体整合分析支持了研究者和公司赞助商的结论，即HCC与etranacogene dezparvovec的治疗无关。 没有报道需要修复的抑制剂。

CSL Behring负责研究和开发的副总裁布拉姆·戈尔茨坦(Brahm Goldstein)说：“这些令人鼓舞的结果说明了基因疗法必须成为血友病B患者的长期治疗选择的潜力，我们期待着在不久的将来与医学界分享 更详细的数据”，CSL Behring负责研究和开发的副总裁布拉姆·戈尔茨坦(Brahm Goldstein)说。这一里程碑推动了我们在2022年上半年朝着预期的监管提交做出的努力。

HOPE-B关键试验设计

关键的第三阶段HOPE-B试验是一项多国、开放标签的单臂研究，旨在评估etranacogene dezparvovec的安全性和有效性。54名成年血友病B患者被归类为重度或中度严重(定义为低于或等于正常FIX活动度的2%)和需要预防性FIX替代治疗的患者，他们在6个月的前瞻性观察期内被登记，在此期间，他们 继续使用他们目前的护理治疗标准来建立基线的年出血率。患者在进入研究时没有预防性的免疫抑制 。在6个月的引导期后，患者接受一次静脉注射埃拉新地扎洛韦，剂量为2x10^13gC/kg。患者没有被排除在基于预先存在的AAV5中和抗体(NAB)的试验之外。在这项研究中，43%的患者在服药前观察到的最大滴度超过3200的情况下，已经存在NAB到AAV5 。

关于uniQure

UnQure正在兑现基因疗法的承诺 ，这是一种具有潜在疗效的单一疗法。我们正在利用我们模块化和经验证的技术平台 快速推进一系列专利基因疗法，用于治疗血友病 B、亨廷顿病、Fabry病、脊髓小脑性共济失调3型颞叶癫痫、阿尔茨海默病、帕金森氏症和肌萎缩侧索硬化症患者。Www.uniQure.com

关于CSL Behring

CSL Behring 是一家以拯救生命的承诺为动力的全球生物疗法领先者。我们专注于利用最新的 技术满足患者的需求，为免疫学、血液学、心血管和代谢、呼吸和移植治疗领域的患者发现、开发和提供创新疗法。我们使用血浆分离、 重组蛋白技术以及细胞和基因治疗这三个战略性科学平台来支持持续创新，不断改进产品 可以满足未满足的医疗需求并帮助患者过上完整生活的方式。

CSL Behring运营着世界上最大的血浆收集网络之一，CSL等离子体。我们的母公司CSL Limited(ASX：CSL；USOTC：CSLLY)总部位于澳大利亚墨尔本，拥有超过25,000名员工，为100多个国家和地区的患者提供救生 疗法。有关生物技术前景的鼓舞人心的故事，请访问cslbehring.com/vita 并在Twitter.com/CSLBehring上关注我们。

UnQure前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性 陈述。除历史事实陈述外，其他所有陈述均为前瞻性陈述，通常用术语 表示，如“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“期待”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“ ”、“将会”和类似的表达方式。前瞻性陈述基于管理层的信念和假设 以及截至本新闻稿发布之日管理层才能获得的信息。这些前瞻性陈述包括(但不限于)CSL Behring是否会在2022年上半年提交etranacogene dezparvovec的BLA，etranacogene dezparvovec 是否会到达世界各地的血友病B患者，etranacogene dezparvovec是否有潜力提供耐受性良好的长期临床益处，以及基于AAV5的基因疗法是否可以由于许多原因，我们的实际结果可能与这些前瞻性声明中的预期大不相同，包括但不限于： 持续的新冠肺炎大流行对我们的公司和更广泛的经济和医疗保健系统的影响相关的风险、我们与CSL Behring签订的商业化和许可协议、我们及其合作者的临床开发活动、 临床结果、合作安排、公司重组和战略转变、监管监督、产品商业化 和知识产权主张，以及风险。UnQure定期证券申报文件中“风险因素” 标题下描述的不确定性和其他因素，包括其2020年3月2日提交的Form 10-K年度报告和2021年10月25日提交的Form 10-Q季度报告。鉴于这些风险, 由于存在不确定性和其他因素，您不应过度依赖这些前瞻性 陈述，即使未来有新信息，我们也不承担更新这些前瞻性陈述的义务。

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