美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，20549
表格
在截至本季度末的季度内
或
由_
佣金档案编号
BioCryst制药公司(BioCryst PharmPharmticals，Inc.)
(注册人的确切姓名载于其章程)
| | |
| (述明或其他司法管辖权 | (税务局雇主 |
| 公司或组织) | 识别号码) |
| | |
| | |
| (主要行政办公室地址) | (邮政编码) |
+1-
(注册人电话号码，包括区号)
根据该法第12(B)条登记的证券：
| 每节课的标题 | 交易代码 | 注册的每个交易所的名称 |
| | | |
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短期限内)提交了1934年证券交易法第13条或第15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。参见“交易法”第12b-2条中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。
| | ☒ | 加速文件管理器 | ☐ |
| 非加速文件服务器 | ☐ | 规模较小的报告公司 | |
| 新兴成长型公司 | |
如果是新兴成长型公司，用勾号表示注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据交易所法案第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如交易法第12b-2条所定义)。
截至2021年10月29日，注册人发行的普通股数量(面值0.01美元)为
BioCryst制药公司(BioCryst PharmPharmticals，Inc.)
索引
| 页码 |
|
| 有关前瞻性陈述的注意事项 |
i |
| 风险因素摘要 |
II |
| 第一部分金融信息 |
1 |
| 项目1.财务报表： |
1 |
| 合并资产负债表-2021年9月30日和2020年12月31日 |
1 |
| 综合全面亏损表--截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月和九个月 |
2 |
| 合并现金流量表-截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月 |
3 |
| 股东权益(赤字)合并报表-截至2021年9月30日和2020年9月30日的前三个月和九个月 |
4 |
| 合并财务报表附注 |
5 |
| 第二项：管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析 |
22 |
| 项目3.关于市场风险的定量和定性披露 |
33 |
| 项目4.控制和程序 |
33 |
| 第二部分：其他信息 |
34 |
| 第1A项。风险因素 |
34 |
| 项目6.展品 |
56 |
| 签名 |
58 |
EX-10.7
EX-10.8
EX-10.9
EX-10.10
EX-31.1
EX-31.2
EX-32.1
EX-32.2
除非另有说明，否则在本报告中使用时，“我们,” “我们的,” “我们,”这个“公司，”和“生物晶体”请参阅BioCryst制药公司及其子公司(如适用)。
有关前瞻性陈述的注意事项
这份关于Form 10-Q的季度报告(以下简称“报告”)包括符合1934年“证券交易法”(“交易法”)第21E节含义的前瞻性陈述，这些前瞻性陈述受第21E节规定的“安全港”的约束。具体地说，关于我们对未来事件或业绩的预期、信念、计划、目标或假设的陈述包含在本报告中，或通过引用将其并入本报告。本新闻稿中除有关历史事实的陈述外的所有陈述均为前瞻性陈述。这些前瞻性陈述通常可以通过使用诸如“可能”、“将”、“打算”、“计划”、“相信”、“预期”、“预计”、“估计”、“预测”、“潜在”等词语或类似的表达方式来识别。描述我们未来计划、战略、意图、期望、目的、目标或前景的陈述也是前瞻性陈述。包含这些前瞻性陈述的讨论主要包含在本报告的“风险因素”和“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”部分，以及我们在提交给美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)的文件中对这些部分所做的任何修改。这些前瞻性陈述包括但不限于有关以下方面的陈述：
| ● |
我们的产品和候选产品的临床前开发、临床开发、商业化或上市后研究，包括ORLADEYO®(Berotralstat)、BCX9930、BCX9250、帕拉米韦、伽利西韦和早期发现计划； |
| ● |
OrLADEYO在美国和其他地方商业化的时机和成功； |
| ● |
我们产品和候选产品的政府库存订单的可能性，包括签订任何美国政府库存订单的时间或可能性，以及我们执行任何此类订单的能力； |
| ● |
我们与美国卫生与公众服务部(“BARDA/HHS”)内的生物医学高级研究与开发局(“BARDA/HHS”)以及HHS内的国家过敏和传染病研究所(“NIAID/HHS”)签订的用于开发伽利西韦的潜在资金； |
| ● |
额外的监管批准，或里程碑、版税或我们或我们的合作伙伴销售我们产品的利润； |
| ● |
执行我们的业务模式、业务战略计划、产品、候选产品和技术； |
| ● |
我们有能力建立和维护对我们的产品和候选产品的协作或对外许可权； |
| ● |
我们合作的计划、计划、进展和潜在的成功，包括与Torii制药有限公司(“Torii”)在日本的OrLADEYO合作，Shionogi&Co.，Ltd(“Shionogi”)和Green Cross Corporation(“Green Cross”)在他们的领土上合作帕拉米韦，以及MundiPharma International Corporation Limited(“MundiPharma”)合作的Mundesine； |
| ● |
我们和我们的附属担保人有能力履行我们的信贷协议下的义务，并遵守管理我们债务义务的协议中规定的契约； |
| ● |
我们的子公司JPR特许权使用费附属有限责任公司(“特许权使用费附属公司”)履行其关于医药票据的义务的能力(定义见本报告第一部分合并财务报表附注中的“注释2⸻特许权使用费货币化⸻RAPIACTA特许权使用费货币化”)； |
| ● |
我们能够建立和维护的知识产权保护范围，包括我们的产品、候选产品和技术； |
| ● |
我们在不侵犯他人知识产权的情况下经营业务的能力； |
| ● |
对我们的费用、收入、资本需求、年度现金利用率和额外融资需求的估计； |
| ● |
监管备案或监管协议、延期和批准的时间或可能性； |
| ● |
我们管理流动性需求的能力，包括筹集额外资本的能力，为我们的运营提供资金或偿还追索权债务的能力； |
| ● |
我们的财务表现；以及 |
| ● |
有竞争力的公司、技术和我们的行业。 |
我们的任何前瞻性陈述都是基于我们目前对未来事件或业绩的预期。虽然我们相信这些预期是合理的，但前瞻性陈述本身就会受到已知和未知的风险和不确定性的影响，其中许多风险和不确定性是我们无法控制的。由于各种原因，实际结果可能与这些前瞻性陈述建议或暗示的结果大不相同，包括本报告第II部分第1A项“风险因素”标题下讨论的结果，其中一些内容在下文的“风险因素摘要”中概述。任何前瞻性陈述都会受到与我们的运营、运营结果、行业和未来增长相关的这些和其他风险、不确定性和假设的影响。鉴于这些风险和不确定性，谨告诫您不要过度依赖我们的前瞻性陈述。本报告中包含的前瞻性陈述仅在本报告发布之日作出。除美国联邦证券法可能要求外，我们不承担、也不明确拒绝任何更新这些陈述或公开宣布任何前瞻性陈述的修订结果的义务，以反映未来的事件或发展。
风险因素摘要
对该公司的投资是有风险的。在决定投资本公司之前，您应仔细阅读本报告全文，并考虑本报告第II部分第1A项“风险因素”部分讨论的可能对我们的业务、财务状况或经营结果产生不利影响的不确定性和风险，以及我们提交给美国证券交易委员会的其他文件中包括的其他信息。以下概述了使对本公司的投资具有投机性或风险性的主要因素。
| ● |
持续的新型冠状病毒(“新冠肺炎”)大流行可能会给我们的业务各个方面带来挑战，包括但不限于，在我们和我们的合作伙伴的研发、监管流程和供应链方面的延误、停工、困难和费用增加，对我们进入资本或信贷市场为我们的业务融资的能力造成负面影响，或导致下文或本报告第二部分第1A项“风险因素”一节中描述的许多风险增加。 |
| ● |
我们从一开始就亏损了，预计还会继续亏损，而且可能永远不会盈利。 |
| ● |
我们未来可能需要筹集更多资金。如果我们无法在需要的时候筹集资金，我们可能需要调整我们的运营。 |
| ● |
我们的成功取决于我们有能力推动我们的候选产品通过开发的各个阶段，特别是通过临床试验过程，获得并保持我们候选产品的商业销售的监管批准，以及成功地将任何批准的产品商业化。开发过程和相关的监管过程是复杂和不确定的，可能是漫长和昂贵的，除其他事项外，还需要我们的产品和候选产品是安全和有效的。例如，适用的监管机构可能拒绝批准或对我们的候选产品施加限制或警告，要求我们进行额外的研究或采用与我们计划的开发战略不同的研究设计，暂停或终止我们的临床试验，或采取其他可能对我们计划的开发战略的成本、时间和成功产生重大影响的行动。 |
| ● |
在我们候选产品开发的许多重要阶段以及某些产品和候选产品的商业化过程中，我们严重依赖第三方，包括开发合作伙伴、承包商、合同研究机构以及第三方供应商、制造商和分销商。我们未能维持这些关系，任何此类第三方未能履行与我们达成的协议规定的义务，或此类关系未能达到我们的预期，都可能对我们的业务、财务状况和运营结果产生重大不利影响。 |
| ● |
如果我们不能获得额外的资金或可接受的合作安排，我们可能无法完成我们的产品和候选产品的开发和商业化，也无法继续运营。 |
| ● |
如果任何批准的产品的有效性低于预期，导致以前未确定的不良副作用，或未能获得医生、患者、第三方付款人、卫生当局和其他人的市场接受，则该产品的商业可行性可能会受到影响。 |
| ● |
不能保证我们或我们的合作伙伴对我们的产品或技术的商业化努力、方法和战略是否会成功，我们未来的收入来源也是不确定的。 |
| ● |
我们预计将继续扩大我们的开发和监管能力，并实施销售、营销和分销能力，因此，我们可能会在管理增长方面遇到困难，这可能会扰乱我们的运营。 |
| ● |
我们面临着激烈的竞争，如果我们不能有效地竞争，对我们产品的需求可能会减少。此外，其他人的开发可能会使我们的产品、候选产品或技术过时或缺乏竞争力。 |
| ● |
我们受到与我们的产品和候选产品相关的各种法律法规的约束，如果我们或我们的员工、顾问或合作伙伴不遵守这些法律法规，我们可能会面临重大处罚，我们的声誉可能会受到损害。此外，我们和我们的合作伙伴可能会受到新的立法、监管建议和医疗保健支付者倡议的影响，这些可能会增加我们的合规成本，并对我们或我们的合作伙伴营销我们的产品、获得合作伙伴和筹集资金的能力产生不利影响。 |
| ● |
如果我们不能充分保护或执行我们的知识产权或获得他人专利的权利，这些权利的价值就会缩水。保护或强制执行我们的专利、我们合作伙伴的专利或我们的其他知识产权的法律程序可能既昂贵又耗时，而且不会成功。 |
| ● |
如果使用或误用我们的产品或候选产品导致人身伤害或死亡，我们将面临固有的责任风险，而我们的产品责任保险覆盖范围可能不足。 |
| ● |
我们面临着与我们的政府资助项目相关的风险，并受到各种美国政府合同要求的约束，这些要求通常包含商业合同中通常找不到的一些非常条款，与不依赖美国政府合同的竞争对手相比，这些条款可能会给我们带来劣势和额外的风险。 |
| ● |
如果我们未能达到里程碑或支付年度最低付款或以其他方式违反我们在许可协议下的义务，我们的许可方可以终止我们与他们的协议并寻求额外的补救措施。 |
| ● |
我们的信贷协议包含的条件和限制限制了我们在利用该协议下的额外资金和经营业务方面的灵活性。如果发生预付款事件或违约事件(包括对吾等的重大不利变化)，吾等可能被要求提前支付或偿还信贷协议项下的未偿还债务，这可能会对吾等的业务产生重大不利影响。 |
| ● |
我们业务的国际扩张使我们面临商业、监管、政治、运营、金融和经济风险。例如，我们实际或认为不遵守欧洲政府法规以及与隐私、数据保护和信息安全相关的其他义务可能会损害我们的业务。此外，英国退出欧盟可能导致监管和法律复杂性增加，这可能会使我们在欧洲开展业务变得更加困难，并在确保我们的产品候选产品在欧洲获得监管批准方面带来额外的挑战。 |
| ● |
如果我们的设施受损或长时间断电，我们的业务将受到影响。 |
| ● |
我们的信息技术系统的严重中断或网络安全漏洞可能会对我们的业务造成不利影响。 |
| ● |
我们现有的主要股东持有相当数量的普通股，可能会影响重大的公司决策，这可能会与其他股东的利益发生冲突。 |
| ● |
我们的股票价格一直很不稳定，而且很可能会继续波动，这可能会导致我们普通股的投资价值大幅下降。 |
| ● |
自然灾害、流行病或大流行性疾病爆发、贸易战、政治动荡或其他事件可能会扰乱我们的业务或运营，也可能扰乱我们现在或将来与之开展业务的发展伙伴、制造商、监管机构或第三方的业务或运营。 |
| ● |
我们会受到法律诉讼，这可能会损害我们的声誉或导致其他损失或意想不到的时间和资源支出。 |
| ● |
如果我们不能留住现有的关键人员，或者不能吸引和留住更多的关键人员，我们的候选产品的开发、产品的商业化以及相关的业务扩张将被推迟或停止。 |
第一部分财务信息
项目1.财务报表
BioCryst制药公司(BioCryst PharmPharmticals，Inc.)
综合资产负债表
2021年9月30日和2020年12月31日
(单位为千，每股数据除外)
| 2021 | 2020 | |||||||
| (未经审计) | (注一) | |||||||
| 资产 | ||||||||
| 现金和现金等价物 | $ | $ | ||||||
| 受限现金 | ||||||||
| 投资 | ||||||||
| 贸易应收账款 | ||||||||
| 盘存 | ||||||||
| 预付费用和其他流动资产 | ||||||||
| 流动资产总额 | ||||||||
| 财产和设备，净值 | ||||||||
| 其他资产 | ||||||||
| 总资产 | $ | $ | ||||||
| 负债与股东权益 | ||||||||
| 应付帐款 | $ | $ | ||||||
| 应计费用 | ||||||||
| 应付利息 | ||||||||
| 递延收入 | ||||||||
| 租赁融资义务 | ||||||||
| 无追索权应付票据 | ||||||||
| 流动负债总额 | ||||||||
| 租赁融资义务 | ||||||||
| 特许权使用费融资义务 | ||||||||
| 有担保定期贷款 | ||||||||
| 股东权益： | ||||||||
| 优先股，面值；授权股份-; 已发行和已发行股份 | ||||||||
| 普通股，面值；授权股份-已发行及流通股-在2021年和2020年 | ||||||||
| 额外实收资本 | ||||||||
| 累计其他综合收益 | ||||||||
| 累计赤字 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 股东权益总额 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 总负债和股东权益 | $ | $ | ||||||
请参阅合并财务报表附注。
BioCryst制药公司(BioCryst PharmPharmticals，Inc.)
合并全面损失表
截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月和九个月
(单位为千，每股数据除外-未经审计)
| 三个月 | 九个月 | |||||||||||||||
| 2021 | 2020 | 2021 | 2020 | |||||||||||||
| 收入 | ||||||||||||||||
| 产品销售 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 特许权使用费收入 | ( | ) | ||||||||||||||
| 里程碑式的收入 | ||||||||||||||||
| 协作和其他研究与开发 | ||||||||||||||||
| 总收入 | ||||||||||||||||
| 费用 | ||||||||||||||||
| 产品销售成本 | ||||||||||||||||
| 研发 | ||||||||||||||||
| 销售、一般和行政 | ||||||||||||||||
| 版税 | ||||||||||||||||
| 总运营费用 | ||||||||||||||||
| 运营亏损 | ( | ) | ( | ) | ( | ) | ( | ) | ||||||||
| 利息和其他收入(费用) | ( | ) | ||||||||||||||
| 利息支出 | ( | ) | ( | ) | ( | ) | ( | ) | ||||||||
| (损失)外币收益 | ( | ) | ( | ) | ( | ) | ||||||||||
| 净损失 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||||
| 外币折算调整 |
|
| ||||||||||||||
| 可供出售投资的未实现收益(亏损) | ( | ) | ( | ) | ( | ) | ||||||||||
| 综合损失 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||||
| 普通股基本和稀释后净亏损 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||||
| 加权平均流通股 | ||||||||||||||||
请参阅合并财务报表附注。
BioCryst制药公司(BioCryst PharmPharmticals，Inc.)
合并现金流量表
截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月
(以千计-未经审计)
| 2021 | 2020 | |||||||
| 经营活动的现金流 | ||||||||
| 净损失 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||
| 对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行调整： | ||||||||
| 折旧及摊销 | ||||||||
| 基于股票的薪酬费用 | ||||||||
| 特许权使用费融资义务的非现金利息支出 | ||||||||
| 有担保定期贷款的非现金支付的实物利息 | ||||||||
| 债务发行成本摊销 | ( | ) | ||||||
| 投资溢价/折价摊销 | ||||||||
| 外币衍生工具公允价值变动 | ||||||||
| 营业资产和负债变动情况： | ||||||||
| 应收账款 | ( | ) | ||||||
| 库存 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 预付费用和其他资产 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 应付账款和应计费用 | ||||||||
| 应付利息 | ||||||||
| 递延收入 | ( | ) | ||||||
| 用于经营活动的现金净额 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 投资活动的现金流 | ||||||||
| 购置财产和设备 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 购买投资 | ( | ) | ||||||
| 投资的销售和到期日 | ||||||||
| 投资活动提供(用于)的现金净额 | ( | ) | ||||||
| 融资活动的现金流 | ||||||||
| 出售普通股，净额 | ||||||||
| 出售预融资权证 | ||||||||
| 支付高级信贷安排 | ( | ) | ||||||
| 根据股票补偿计划发行的普通股净收益 | ||||||||
| 融资活动提供的现金净额 | ||||||||
| 汇率对现金及现金等价物的影响 | ||||||||
| 现金、现金等价物和限制性现金减少 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 期初现金、现金等价物和限制性现金 | ||||||||
| 期末现金、现金等价物和限制性现金 | $ | $ | ||||||
请参阅合并财务报表附注。
BioCryst制药公司(BioCryst PharmPharmticals，Inc.)
合并股东权益报表(亏损)
截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月和九个月
(以千为单位，每股金额除外-未经审计)
| 累计 | ||||||||||||||||||||
| 其他内容 | 其他 | 总计 | ||||||||||||||||||
| 普普通通 | 实缴 | 全面 | 累计 | 股东’ | ||||||||||||||||
| 库存 | 资本 | (亏损)收入 | 赤字 | 权益(赤字) | ||||||||||||||||
| 2020年12月31日的余额 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | |||||||||||
| 净损失 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||
| 其他综合收益 | ||||||||||||||||||||
| 员工购股计划销售，股票，净额 | ||||||||||||||||||||
| 行使股票期权，股票，净额 | ||||||||||||||||||||
| 基于股票的薪酬费用 | ||||||||||||||||||||
| 2021年3月31日的余额 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | |||||||||||
| 净损失 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||
| 其他综合损失 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||
| 行使股票期权，股票，净额 | ||||||||||||||||||||
| 基于股票的薪酬费用 | ||||||||||||||||||||
| 2021年6月30日的余额 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | |||||||||||
| 净损失 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||
| 其他综合收益 | ||||||||||||||||||||
| 员工购股计划销售，股票，净额 | ||||||||||||||||||||
| 行使股票期权，股票，净额 | ||||||||||||||||||||
| 基于股票的薪酬费用 | ||||||||||||||||||||
| 2021年9月30日的余额 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | |||||||||||
| 累计 | ||||||||||||||||||||
| 其他内容 | 其他 | 总计 | ||||||||||||||||||
| 普普通通 | 实缴 | 全面 | 累计 | 股东’ | ||||||||||||||||
| 库存 | 资本 | (亏损)收入 | 赤字 | 权益(赤字) | ||||||||||||||||
| 2019年12月31日的余额 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | |||||||||||||
| 净损失 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||
| 其他综合损失 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||
| 员工购股计划销售，股票，净额 | ||||||||||||||||||||
| 基于股票的薪酬费用 | ||||||||||||||||||||
| 2020年3月31日的余额 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | |||||||||||||
| 净损失 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||
| 其他综合损失 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||
| 行使股票期权，股票，净额 | ||||||||||||||||||||
| 发行普通股，股票，净额 | ||||||||||||||||||||
| 发行预融资权证，认股权证 | ||||||||||||||||||||
| 基于股票的薪酬费用 | ||||||||||||||||||||
| 2020年6月30日的余额 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | |||||||||||||
| 净损失 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||
| 其他综合收益 | ||||||||||||||||||||
| 员工购股计划销售，股票，净额 | ||||||||||||||||||||
| 基于股票的薪酬费用 | ||||||||||||||||||||
| 2020年9月30日的余额 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | |||||||||||||
请参阅合并财务报表附注。
BioCryst制药公司(BioCryst PharmPharmticals，Inc.)
合并财务报表附注
(单位为千，每股除外)
(未经审计)
注意事项1-重要的会计政策
“公司”(The Company)
BioCryst制药公司(以下简称“公司”)是一家发现新型小分子药物的商业期生物技术公司。该公司专注于罕见疾病的治疗，在这些疾病中，存在着重大的未得到满足的医疗需求，而一种酶在疾病的生物途径中起着关键作用。本公司成立于1986并在特拉华州注册成立1991,其总部位于北卡罗来纳州的达勒姆。该公司整合了生物学、结晶学、药物化学和计算机建模等学科，通过被称为结构导向药物设计的过程来发现和开发小分子药物。自成立以来，该公司的运营出现了亏损和负现金流。
基于公司对收入、运营费用的预期，以及获得额外$
陈述的基础
合并财务报表包括本公司及其子公司的账目。合并实体之间的所有公司间交易和余额已从合并财务报表中注销。
公司的合并财务报表是按照美国公认的中期财务报告会计原则(“美国公认会计原则”)和编制说明编制的10-Q和DO不包括美国公认会计准则要求的完整财务报表所需的所有信息和脚注。这些财务报表反映了管理层认为必须进行的所有调整，以便在所有重要方面公平地反映公司的综合财务状况、经营业绩和现金流量。有几个不是正常经常性调整以外的调整。
这些财务报表应与截至年度的财务报表一并阅读。2020年12月31日及其附注包括在公司的2020表格的年报10-K.中期经营业绩为不必须反映全年的经营业绩。截至以下日期的资产负债表2020年12月31日已从公司最新年度报告Form中包含的经审计的综合财务报表中派生10-K.
现金和现金等价物
公司一般认为现金等价物是指商业支票账户、存单、货币市场账户或债务工具投资中持有的所有现金，到期日为三在购买时不超过3个月。由于这些项目的短期性质，现金和现金等价物的账面价值接近公允价值。
受限现金
受限现金截止日期2021年9月30日和2020年12月31日反映了$
投资
本公司根据其投资政策投资于高信用质量的投资项目，旨在将亏损的可能性降至最低。公司投资政策的目标是确保投资资金的安全和保存，并保持足够的流动性以满足现金流要求。公司将多余的现金存放在高信用质量的金融机构、商业公司和政府机构，以限制其信用风险敞口。根据其政策，该公司能够投资于可销售的债务证券，可能包括美国政府和政府机构证券、货币市场和共同基金投资、市政和公司票据和债券、商业票据和资产或抵押贷款支持证券等。公司的投资政策要求其购买优质有价证券，个人最高期限为年，并要求投资组合的平均到期日为不是多过
该公司将其所有投资归类为可供出售。投资的未实现损益在全面亏损中确认，除非未实现损失被视为非暂时性的，在这种情况下，未实现损失计入运营。本公司定期审查其投资，除非公允价值暂时低于成本，而且只要事件或情况变化表明一项资产的账面价值低于成本，公司就会定期审查其投资。可能不是可以回收的。该公司认为，个别未实现亏损是暂时下降，主要是由于利率变化造成的。已实现损益在综合全面损失表的利息和其他收入中反映，并采用特定确认方法确定，交易按结算日记录。购买日后原始到期日的投资三个月，并且到期时间不超过
下表汇总了截至以下日期按类型划分的公司投资的公允价值2020年12月31日。本公司固定收益投资的估计公允价值分类为2在美国公认会计原则定义的公允价值层次结构中。这些估值是基于可观察到的直接和间接投入，主要是类似的报价，但不相同的，活跃市场中的工具，或相同或类似工具在以下市场的报价不激活。这些公允价值是从利用Level的独立定价服务中获得的2投入。
| 2020年12月31日 | ||||||||||||||||||||
| 毛收入 | 毛收入 | |||||||||||||||||||
| 摊销 | 累计 | 未实现 | 未实现 | 估计数 | ||||||||||||||||
| 成本 | 利息 | 收益 | 损失 | 公允价值 | ||||||||||||||||
| 美国政府及其机构的义务 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | |||||||||||||
| 存单 | ||||||||||||||||||||
| 总投资 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | |||||||||||||
该公司的投资在2020年12月31日有几年的到期日一一年或更短的时间。
应收贸易账款
产品销售
产品销售的应收账款被记录为与OrLADEYO®和RAPIVAB®的销售相关的应付给公司的金额。在…2021年9月30日和2020年12月31日，与OrLADEYO销售相关的应收账款为#美元。
协作
来自合作的应收款项被记录为应付给公司的款项，涉及美国卫生与公众服务部的可偿还研究和开发成本、应收Shionogi、Green Cross Corporation(“Green Cross”)、Torii制药有限公司(“Torii”)和MundiPharma International Holdings Limited(“MundiPharma”)的特许权使用费。对这些应收款进行评估，以根据历史收款经验或具体情况确定是否应在每个报告日期建立任何准备金或备抵。
在…2021年9月30日和2020年12月31日，该公司有以下应收账款。
| 2021年9月30日 | ||||||||||||
| 已计费 | 未开票 | 总计 | ||||||||||
| 美国卫生与公众服务部 | $ | $ | $ | |||||||||
| 来自合作伙伴的应收特许权使用费 | ||||||||||||
| 应收账款总额 | $ | $ | $ | |||||||||
| 2020年12月31日 | ||||||||||||
| 已计费 | 未开票 | 总计 | ||||||||||
| 美国卫生与公众服务部 | $ | $ | $ | |||||||||
| 来自合作伙伴的应收特许权使用费 | ||||||||||||
| 应收账款总额 | $ | $ | $ | |||||||||
每月向美国卫生与公众服务部提交与可报销的研发成本相关的发票。公司还有权根据基础合同中规定的费率按月报销间接费用。该公司对其间接成本率的计算受到美国政府的审计。
库存
在…2021年9月30日和2020年12月31日，该公司的库存与OrLADEYO和帕拉米韦有关，这两种药物是为公司的合作伙伴生产的，如果是帕拉米韦，则是为美国政府生产的。本公司以成本或预计可变现净值中较低者对其存货进行估值。公司确定其库存成本，其中包括与材料、劳动力、制造间接费用以及运输和搬运成本有关的金额。第一-在，在，第一-Out(FIFO)基础。原材料和在制品包括包装和标签之前的所有库存成本，包括原材料、活性产品成分和药品。成品包括包装和贴有标签的产品。
该公司的存货有到期日。本公司定期评估其存货的账面价值，并为任何估计陈旧、短期或滞销的存货提供估值储备。此外，本公司可能经历其原材料和供应品的变质。该公司决定，除了量化估值准备金外，可能还需要估值准备金，这要求它利用重大判断。
公司截至目前的库存2021年9月30日和2020年12月31日包括以下内容：
| 9月30日， | 十二月三十一日， | |||||||
| 2021 | 2020 | |||||||
| 原料 | $ | $ | ||||||
| 在制品 | ||||||||
| 成品 | ||||||||
| 总库存 | $ | $ | ||||||
| 储量 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 总库存，净额 | $ | $ | ||||||
本公司在此之前发生的与生产库存相关的费用作为研发费用，相信未来的经济效益将会得到确认，这通常取决于收到监管部门的批准。经监管部门批准后，该公司将与生产库存相关的后续成本资本化。
财产和设备
财产和设备按成本入账。折旧是在资产的预计使用年限内使用直线法计算的。计算机设备在使用年限内折旧好几年了。实验室设备、办公设备和软件的折旧期限为好几年了。家具和固定装置在使用年限内折旧。好几年了。租赁改进按其估计使用年限或预期租赁期(以较短者为准)摊销。
根据美国公认会计原则，当事件或环境变化表明其财产和设备的账面金额显示该等资产的账面价值时，本公司定期审查其财产和设备的减值情况可能不是可以回收的。可回收性的确定基于对资产使用及其最终处置所产生的未贴现未来现金流的估计。如果这样的现金流是不预计足以收回资产的账面价值，资产减记至其估计公允价值。待处置之物业及设备以账面值或公允价值减去出售成本中较低者呈报。
专利和许可证
该公司为所有内部开发的工艺和产品寻求专利保护。所有与专利有关的成本在发生时均作为销售费用、一般费用和行政费用支出，因为这些费用的可回收性不确定。
应计费用
本公司一般与以下公司订立合约协议第三-在正常业务过程中提供研发、制造、分销等服务的第三方供应商。其中一些合同是以里程碑为基础的发票，服务是在较长的一段时间内完成的。无论开具发票的时间是什么时候，当公司确定发生了一项义务时，公司都会记录这些合同承诺项下的负债。这一过程包括审查未结合同和采购订单，与适用的公司人员沟通，以确定代表其执行的服务，并估计执行的服务级别和服务产生的相关成本(当公司不但仍未开具发票或以其他方式通知实际成本。大多数服务提供商每月向公司开具欠款发票，以支付所提供服务的费用。该公司根据事实和情况在其财务报表中对截至每个资产负债表日期的应计费用进行估计。该公司定期与服务提供商确认其估计的准确性，并在必要时进行调整。估计应计费用的例子包括：
| ● | 支付给临床研究机构(“CRO”)与临床前和毒理学研究及临床试验相关的费用； |
| ● | 支付给与临床试验相关的研究地点的费用； |
| ● | 向合同制造商支付与生产本公司的原材料、药品、药品和候选产品有关的费用； |
| ● | 专业费用。 |
该公司根据与代表公司进行和管理临床试验的多个研究机构和CRO签订的合同，对收到的服务和花费的努力的估计，来计算与临床试验有关的费用。这些协议的财务条款可以协商，不同的合同会有所不同，可能导致支付流不均衡。其中一些合同下的付款取决于一些因素，如患者的成功登记和临床试验里程碑的完成。在应计服务费时，本公司估计将提供服务的时间段和每段时间所花费的努力程度。如果实际执行服务的时间或努力程度与估计值不同，本公司将相应调整应计项目。自.起2021年9月30日和2020年12月31日，由于短期结算，应计费用的账面价值接近其公允价值。
所得税
公司所得税会计采用负债法。根据此方法，递延税项资产及负债乃根据财务报告与资产及负债的课税基准之间的差异厘定，并使用预期当差异逆转时生效的已制定税率及法律予以计量。
累计其他综合损失
累计其他全面亏损包括累计外币换算调整和可供出售投资的未实现损益，并作为股东权益的单独组成部分披露。可供出售投资的已实现损益金额从累计的其他全面亏损中重新分类，并在综合全面损失表中记为利息和其他收入。九截至的月份2021年9月30日已实现收益$
收入确认
根据会计准则编纂(“ASC”)主题606,该公司确认的收入描述了向客户转让承诺的商品或服务的金额，该金额反映了该实体预期有权获得的对价，以换取这些商品或服务。为了实现这一核心原则，主题606包括五步骤模型，包括i)识别与客户的合同，ii)识别合同中的履约义务，iii)确定交易价格，iv)将交易价格分配给履约义务，以及v)在实体履行履约义务时确认收入。
在合同开始时，公司确定每份合同中承诺的货物或服务，评估每一项承诺的货物或服务是否不同，并确定哪些是履行义务。本公司确认在履行履约义务时分配给各自履约义务的交易价格金额为收入。
本公司于以下年度录得以下收入：三和九截至的月份2021年9月30日和2020:
| 截至三个月 | 截至9个月 | |||||||||||||||
| 9月30日， | 9月30日， | |||||||||||||||
| 2021 | 2020 | 2021 | 2020 | |||||||||||||
| 产品销售额，净额： | ||||||||||||||||
| Orladeyo | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| RAPIVAB | ||||||||||||||||
| 帕拉米韦 | ||||||||||||||||
| 产品总销售额(净额) | ||||||||||||||||
| 特许权使用费收入 | ( | ) | ||||||||||||||
| 里程碑式的收入 | ||||||||||||||||
| 协作和其他研发收入： | ||||||||||||||||
| 美国卫生与公众服务部 | ||||||||||||||||
| 鸟井药业株式会社 | ||||||||||||||||
| 协作和其他研发收入总额 | ||||||||||||||||
| 总收入 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
产品销售，净额
该公司产品销售的主要来源是OrLADEYO的销售，该公司于#年开始向客户发货2020年12月，根据公司的采购合同，向公司的许可合作伙伴销售帕拉米韦，向美国卫生与公众服务部销售RAPIVAB。当客户获得对产品的控制权时，公司确认销售收入，这通常发生在交付时。就OrLADEYO而言，该公司将因其客户提供的某些服务而向其客户支付的款项归类为销售、一般和行政费用，只要这些服务被确定为不同于其产品的销售。
该公司通过美国的一家专业药店直接向患者销售OrLADEYO。OrLADEYO公司的销售净收入按净销售价(交易价)记录，其中包括为(I)估计的政府回扣，如Medicaid和Medicare Part D报销，以及估计的管理护理回扣，(Ii)估计的退款，(Iii)共付援助计划的估计成本和(Iv)产品退货而建立的可变对价的估计。这些准备金是基于相关销售所赚取的或将被索赔的金额，并被归类为应收账款的减少或流动负债。在适当的情况下，这些估计考虑了一系列可能的结果，这些结果是对相关因素进行概率加权的，例如公司目前的合同和法律要求以及预测的客户购买和支付模式。总体而言，这些准备金反映了该公司根据适用合同条款对其有权获得的对价金额的最佳估计。交易价格中包含的可变对价金额可能受限制，并仅计入净销售价格，只有在确认的累计收入金额可能出现重大逆转的情况下才会包括在净销售价格中不发生在未来一段时间。最终收到的实际对价金额可能与公司的估计不同。如果未来的实际结果与预期不同，公司将调整这些估计，这将影响产品净收入和在这些差异已知期间的收益。
政府和管理型医疗回扣。本公司与政府机构和管理护理组织签订合同，或集体第三-一方付款人，以便OrLADEYO有资格获得此类付款人的购买，或部分或全部偿还第三-政党付款人。该公司估计它将提供给第三-一方付款人，并在确认收入时从总产值收入中扣除这些估计金额。这些准备金记录在确认收入的同一时期，导致产品收入减少并建立流动负债。该公司估计它将提供给第三-基于(I)本公司与这些公司签订的合同的第三方付款人第三这些因素包括：(I)政府规定的适用于政府资助项目的折扣；(Iii)对估计付款人组合进行概率加权的一系列可能结果；(Iv)从公司专业药店获得的产品分销信息。
按存储容量使用计费。按存储容量使用计费是某些签约客户、药房福利经理、保险公司、政府项目和团购组织直接从公司的专业药房购买时出现的折扣。这些客户根据他们与本公司的专业药房协商的合同购买本公司的产品。专科药房反过来向公司收取专科药房支付的价格与签约客户谈判支付的价格之间的差额，可能高于或低于专业药房向本公司收购的价格。该公司根据收入确认时的估计，估算扣款并调整生产总值收入和应收账款。
自付援助和患者援助计划。有商业保险并符合某些资格要求的患者可能接受共同付款援助。根据该计划的条款和从专业药房收到的共付金援助使用报告，公司能够估计在确认相关收入的同一时期记录的共付金援助金额，从而导致产品收入的减少。该公司还提供一项患者援助计划，在有限的时间内免费提供药品，以便建立患者的保险范围。根据专科药房提供的患者援助计划使用情况报告，公司记录所提供产品的毛收入和免费药品折扣的全额减收金额。
产品退货。该公司确实是这样做的。不向客户提供合同退货权利，除非产品损坏或有缺陷。病人不接受专科药房发运的药品，反映为在最初记录销售期间的销售发生逆转。患者估计不可接受的准备金在相关收入确认期间被记录为收入的减少，以及应收账款的减少。不接受的估计是基于专业药房提供的定量信息。
协作和其他研发安排和特许权使用费
该公司与多家公司签订了协作和许可协议第三缔约方之间的合作，以及与某些政府实体之间的研发协议。该公司从这些合作和其他研发安排中获得的主要收入来源是许可证、服务和特许权使用费收入。
来自许可费、特许权使用费、里程碑付款和研发费用的收入在收益过程完成时确认为收入，并且公司不是继续履行履约义务或本公司已完成协议条款项下的履约义务。
涉及交付超过一履约义务的初步评估是关于公司授予的知识产权许可是否代表不同的履约义务。如果它们被确定为不同的，知识产权许可的价值将被预先确认，而研发服务费将被确认为履行了履行义务。对于基于所提供服务的履约义务，公司根据其为履行履约义务而付出的努力或产生的成本(与估计的总努力或成本相关)，使用输入法来衡量进展情况。在每个报告期对可变对价进行评估，以确定是否不受未来重大逆转的影响，因此应包括在合同开始时的交易价格中。如果合同包括固定或最低金额的研发支持，这也将包括在交易价格中。对合作的变化(如延长研究期限或增加现有协议涵盖的目标或技术的数量)进行评估，以确定它们是代表修改还是应计入新合同。对于有多个履约义务的合同，根据每个履约义务的相对独立销售价格将收入分配给每个履约义务。独立销售价格是以公司单独销售产品或服务的可观察价格为基础的。如果独立销售价格是不如直接可见，则本公司采用经调整的市场评估方法或预期成本加保证金方法估计独立售价，代表本公司认为市场愿意为该产品或服务支付的金额。分析该安排以确定履行义务需要使用判断，并且每个可能是提供服务的义务、使用资产的权利或许可，或其他履行义务。
在下列情况下，里程碑付款在达到指定里程碑时确认为许可收入：(I)里程碑的性质是实质性的，并且里程碑的实现是不很可能是在协议开始时；以及(Ii)本公司有权获得付款。在满足这些收入确认标准之前收到的任何里程碑付款都记录为递延收入。
与研发成本相关的直接自付费用收到的报销在综合全面损失表中记为收入，而不是费用的减少。根据该公司与美国卫生与公众服务部(“BARDA/HHS”)内的生物医学高级研究与开发局(“BARDA/HHS”)以及美国国家过敏和传染病研究所(“NIAID/HHS”)签订的合同，收入被确认为可报销的直接和间接成本。
根据该公司的某些许可协议，该公司根据其被许可人对所涵盖产品的净销售额收取特许权使用费。特许权使用费在(I)随后的销售或使用发生，或(Ii)部分或全部基于销售或基于使用的特许权使用费已经履行的履行义务时确认。
产品销售成本
产品销售成本包括生产和分配与相应期间产品收入相关的库存的成本，包括运费。此外，产品装运的运输和搬运费用也记录为已发生的费用。最后，产品销售成本。可能还包括与超额或过时库存调整费用相关的成本。
广告
广告和促销费用在“销售、一般和行政费用”中支出，因为发生了这些费用。与OrLADEYO相关的广告费用为$
研发费用
公司的研发成本在发生时计入费用。研究和开发费用包括与公司候选产品组合开发相关的所有直接和间接开发成本。将用于未来研究和开发活动的商品或服务的预付款将延期并资本化。该金额在相关货物交付或提供相关服务时确认为费用。研发费用除其他项目外，还包括人员成本，包括工资和福利、制造成本、CRO提供的临床、监管和毒理学服务、材料和用品，以及由各种行政和设施相关成本组成的间接费用分配。该公司的大部分生产、临床和临床前研究都是由第三-党的CRO。CRO进行研究的费用由公司在合同规定的服务期内累计，如果需要，估计数将根据公司对实际提供的服务水平的持续审查进行调整。
此外，该公司还与以下公司签订了许可协议第三此外，我们还应与其他各方合作，如耶希瓦大学阿尔伯特·爱因斯坦医学院(“AECOM”)、工业研究有限公司(“IRL”)和阿拉巴马大学伯明翰分校(“UAB”)，这些机构需要支付与再许可协议或维护费相关的费用。公司支出再许可已发生的付款，除非它们与已递延的收入相关，在这种情况下，费用将递延并在相关的收入确认期间确认。本公司已发生的维护费支出。
递延协作费用是指在收到各种商业合作伙伴的对价后支付给公司学术合作伙伴的子许可付款，以及支付给公司学术合作伙伴以修改现有许可协议的其他对价。这些递延费用将不在未从本公司的商业合作伙伴收到该等付款或修改的情况下发生，并按确认的相关收入按比例支出。该公司认为，这种会计处理将费用与相关收入适当地匹配起来。
基于股票的薪酬
所有以股票为基础的付款，包括授予股票期权奖励和限制性股票单位奖励，都根据其公允价值在公司的综合全面损失表中确认。股票期权奖励的公允价值是使用Black-Scholes期权定价模型估计的。限制性股票单位奖励的公允价值以普通股授予日的收盘价为基础。以股票为基础的薪酬成本被确认为在奖励的必要服务期内按直线计算的费用。此外，我们还拥有基于业绩的优秀股票期权不是补偿费用在“履行”被视为已发生之前予以确认。
利息支出和递延融资成本
的利息支出三和九截至的月份2021年9月30日是$
利息支出与特许权使用费融资义务
特许权使用费融资义务有资格根据OrLADEYO净销售额的特许权使用费得到偿还。利息支出按实际利率法在估计期间累计，相关负债将予以偿付。这要求该公司估计在协议有效期内从产品销售中产生的未来特许权使用费支付总额。本公司对特许权使用费融资义务的账面价值计入利息，并使用推定的实际利率记录利息支出。公司将在每个报告期重新评估预期的特许权使用费支付，并在预期基础上通过调整实际利率来说明任何变化。在确定债务的预期偿还期和发行成本的摊销期限时使用的假设要求本公司作出可能影响负债账面价值的估计，以及相关发行成本将在多长时间内摊销。预计净销售额的大幅增加或减少可能会对负债余额、利息支出和还款期限产生重大影响。
货币对冲协议
关于JPR Royalty Sub LLC发行的医药票据，该公司签订了一项货币对冲协议，以对冲与日元兑美元汇率变化相关的某些风险。货币对冲协议项下的最后一批期权于#年到期。2020年11月。货币对冲协议做到了不有资格进行对冲会计处理；因此，按市值计价的调整在公司的综合全面损失表中得到确认。对于九截至的月份2020年9月30日，累计按市值计价调整导致亏损#美元。
每股净亏损
每股净亏损以期内已发行普通股的加权平均数为基础。每股摊薄亏损相当于本文提出的所有时期的每股基本净亏损，因为根据公司的股权补偿计划预计将发行的未行使股票期权、认股权证和普通股的普通股等值股票是反摊薄的。年度摊薄后每股收益的计算三截至的月份2021年9月30日和2020会吗？不包括
预算的使用
按照美国公认会计原则编制财务报表要求管理层作出影响资产、负债、收入和费用报告金额以及或有资产和负债的相关披露的估计和假设。公司合并财务报表中最重要的估计涉及股票期权的估值、ORLADEYO特许权使用费融资以及净营业亏损导致的递延税项资产的估值津贴。这些估计是基于历史经验和各种其他被认为在这种情况下是合理的假设，这些假设的结果构成了对下列资产和负债的账面价值做出判断的基础不从其他来源很容易就能看出来。实际结果可能与这些估计不同。
重要客户和其他风险
重要客户
该公司的收入和现金流的主要来源是将OrLADEYO出售给一家专业药店，偿还Galidesivir(前称Galidesivir)BCX4430)根据与BARDA/HHS和NIAID/HHS签订的成本加固定费用合同赚取的开发费用，以及根据我们与美国卫生与公众服务部负责准备和反应事务的助理部长签订的采购合同销售RAPIVAB(帕拉米韦注射液)。
OrLADEYO通过与美国一家专业药店的安排进行分销。该专业药店随后向其客户(药房福利经理、保险公司、政府项目和团购组织)销售OrLADEYO，并向患者分发产品。专业药店不能或不愿意继续这些分销活动可能会对公司的业务、经营结果和财务状况产生不利影响。
该公司依靠BARDA/HHS和NIAID/HHS来偿还其伽利西韦计划和向HHS出售RAPIVAB的所有开发费用。因此，这些费用的报销占公司合作和其他研发收入的很大一部分。此外，HHS是RABIVAB的主要客户。NIAID/HHS和BARDA/HHS Galidesivir合同的完成或终止，或HHS减少或停止购买RAPIVAB，都可能对公司的业务、经营业绩和财务状况产生不利影响。
此外，该公司的药物开发活动由有限的第三-派对供应商。如果这些供应商中的任何一家无法履行其服务，这可能会严重影响该公司完成其药物开发活动的能力。
第三方制造和分销集中化带来的风险
该公司依靠单一来源的制造商生产活性药物成分和正在开发的候选产品的成品，依靠单一来源的分销商分销经批准的药品。任何产品生产或分销的延误都可能对公司候选产品的商业收入和未来采购储备产生不利影响。
信用风险
现金等价物和投资是可能使公司承受集中风险的金融工具，其程度记录在综合资产负债表上。该公司将多余的现金存入美国的主要金融机构。余额可能超过为该等存款提供的保险金额。该公司相信，它已经为投资其相对于多样化和到期日的多余现金制定了指导方针，以保持安全性和流动性。为尽量减少因利率不利变动而带来的风险，本公司维持投资组合，平均到期日约为
该公司销售OrLADEYO的应收账款主要来自一客户，导致信用风险集中。只有在专业药房收到产品订单后，才能将OrLADEYO从公司销售给专业药房一这些客户包括药房福利经理、保险公司、政府项目和团购组织。
该公司来自合作的大部分应收账款都是美国政府的应收账款，美国政府对此有不是承担信用风险。
最近采用的会计公告
在……里面2019年12月FASB发布了ASU不是的。 2019-12(ASC主题740), 简化所得税的核算。ASU2019-12通过取消一般原则的某些例外并澄清现有指导方针，简化所得税的会计核算。本标准适用于会计年度和这些年度内的过渡期，从以下日期开始2020年12月15日。这一标准的采用确实起到了很大的作用。不对公司的财务状况、经营业绩或现金流有实质性影响。
本公司审阅了截至以下日期发布的其他新会计声明2021年9月30日并且确实不相信这些声明要么适用于公司，要么将对公司的财务状况或经营业绩产生实质性影响。
注意事项2-版税货币化
RAPIACTA特许权使用费货币化
概述
在……上面2011年3月9日，该公司完成了$
作为交易的一部分，公司签订了一份买卖协议，日期为2011年3月9日根据与特许权使用费附属公司订立的协议，本公司向特许权使用费附属公司转让(其中包括)(I)其根据Shionogi协议向Shionogi收取若干特许权使用费及里程碑付款的权利，及(Ii)根据本公司就该交易而实施的日元/美元外币对冲安排(下文进一步描述，“货币对冲协议”)收取付款的权利。特许权使用费由Shionogi用日元支付，任何里程碑式的付款都将用美元支付。该公司与Shionogi的合作是不受这笔交易的影响。
无追索权应付票据
在……上面2011年3月9日，特许权使用费子公司完成了对机构投资者的私募，配售金额为#美元。
特许权使用费附属公司就医药票据支付本金及利息的责任纯属特许权使用费附属公司的责任，除本公司质押其于特许使用费附属公司的股权以支持医药票据外，并无追索权予任何其他人士(包括本公司)。“公司”(The Company)可能,但现在是不有义务向一个资本账户缴纳资本，该资本账户可能用于赎回，或最高可达一在此情况下，支付医药票据上的任何利息差额。
在……里面2014年9月，特许权使用费Sub无法支付到期的应计利息义务2013年9月3日。根据本契约的条款，特许权使用费Sub无法全额支付#年应付的利息2013年9月在药票的下一个付款日期，即2014年9月1日，构成违约事件。因此，医药票据及相关应计利息已分类为2014年12月31日资产负债表及以后的资产负债表。医药票据的最终法定到期日为2020年12月1日，届时，医药票据的未偿还本金连同应计及未付利息已悉数到期。自.起2021年9月30日医药票据仍未偿还及违约，本公司将继续记录所欠负债及应计利息，直至本公司决定不是不再是财务义务人，预计在2021.由于医药债券的违约事件持续发生，医药债券的持有人可能止赎作为医药票据抵押的抵押品及特许权使用费附属公司的股权，并就医药票据行使根据契约可供彼等采取的其他补救措施。在这种情况下，本公司可能不实现将来的特许权使用费付款的好处，否则可能会在偿还医药票据后产生收益，否则可能会受到不利影响。由于医药票据的无追索权性质，一旦发生任何潜在的止赎，对本公司的主要影响将是失去Shionogi未来支付的特许权使用费以及与注销医药票据相关的法律费用。由于医药票据是版税附属公司的义务，对公司没有追索权，因此医药票据的违约事件如下不预计将对公司未来的经营业绩或现金流产生重大影响。自.起2021年9月30日该批医药债券的未偿还本金为$。
义齿可以不包含任何金融契约。本契约包括版税附属的惯例陈述和担保、版税附属的肯定和否定契约、违约事件和相关补救措施、关于受托人职责、受托人的赔偿以及此类结构性融资中使用的契约的其他典型事项的规定。
自.起2021年9月30日估计医药票据的合计公允价值约为
外币对冲
在特许权使用费子公司发行医药票据方面，该公司签订了一项货币对冲协议，以对冲与日元兑美元汇率变化相关的某些风险。根据货币对冲协议，该公司有权以#%的汇率买入美元和卖出日元。
ORLADEYO版税货币化
在……上面2020年12月7日，公司与RPI2019中间融资信托基金(“RPI”)订立买卖协议(“特许权使用费购买协议”)，根据该协议，本公司向RPI出售收取本公司若干特许权使用费的权利，收购价为#美元。
根据特许权使用费购买协议，RPI还有权从ORLADEYO分许可收入或主要地区(“其他市场”)以外的被许可人的净销售额中获得相当于以下数额的分级收入份额：(I)
公司将被要求在每个日历季度支付欠RPI的特许权使用费第一OrLADEYO在任何国家的商业销售。
根据特许权使用费购买协议，本公司已同意具体的肯定和否定公约，包括关于本公司定期向RPI报告信息的公约。第三-各方对根据特许权使用费购买协议支付的特许权使用费进行审计，并限制公司或其任何子公司产生债务的能力，但某些特许权使用费销售除外，且根据公司与Ahyrium Opportunities III共同投资的信贷协议条款允许发生的债务1LP。请参阅备注3有关信贷协议的进一步详情，请参阅。本公司或其任何附属公司产生债务能力的限制于特许权使用费购买协议的若干指定里程碑完成后取消。
现金对价为$
注意事项3-信贷协议
在……上面2020年12月7日，该公司签订了一项$
信贷协议还规定二额外定期贷款，由公司选择，本金金额分别为#美元
信贷协议规定在到期日之前每季度只支付利息，未偿还定期贷款的未偿还本金在到期日到期和应付。第一 八以下是完整的财政季度2020年12月7日，本公司可选择以实物形式支付适用利息(“PIK利息支付”)，方法是将适用利息期间累计的全部利息与该期间最后一天未偿还的原始本金金额资本化。定期贷款的利息将等于三-一个月伦敦银行同业拆借利率，利率为不是少于
除某些例外情况外，公司必须用某些资产出售、某些ORLADEYO外发许可或特许权使用费货币化交易(不包括特许权使用费出售)、非常收据、债务发行，或在公司控制权变更和特定其他事件的收益强制预付定期贷款，但某些例外情况除外。“公司”(The Company)可能自愿预付全部或部分款项。提前还款须支付的保费相当于：(I)就任何自愿提前还款和某些强制性提前还款而言，这些提前还款是在以下日期或之前支付的第二适用的定期贷款借入日的周年日，如有的话，(A)1)
信贷协议还包括这类融资惯用的陈述和担保、肯定和否定契约，以及惯常的违约事件。？若干惯常负面契诺限制本公司及其若干附属公司(其中包括)授予留置权、进行投资、招致额外债务、从事合并、收购及类似交易、处置资产、许可若干财产、派发股息、作出若干限制性付款、改变本公司业务性质、与联属公司及内部人士进行交易、预付其他债务或从事出售及回租交易，但若干例外情况除外。*此外，自每个财季的最后一天(“测试日期”)开始，第一测试日期在C期贷款提取后立即发生，如果适用，公司可能不允许OrLADEYO在美国销售的综合净收入四-在该测试日期结束的财政季度期间少于信用协议中规定的指定金额(统称为“收入测试”)。*如果公司在任何测试日期未能满足收入测试，它将有一-有权全额偿还当时未偿还的C期贷款的全部金额，连同其所有应计和未付利息，加上当时根据信贷协议应支付的预付款保费、退场费和任何其他费用或金额。此外，信贷协议包含最低流动资金契约，要求公司在任何时候(如适用)保持至少$
如果未能遵守信贷协议中的契诺，信贷协议下的贷款人可能会宣布未偿还本金以及应计利息和费用立即到期并支付。
除某些例外情况外，本公司在信贷协议项下的责任以本公司几乎所有资产的担保权益作抵押。
信贷协议规定在到期日之前每季度只支付利息，未偿还定期贷款的未偿还本金将于#年到期日到期应付。2025年12月7日这笔定期贷款的应计利息为
信贷协议包含二如果被认为是可能的，将创建对嵌入特征的识别的条款；但是，目前，公司确实是这样做的不我相信任何一项规定都是可能的。
注意事项4-高级信贷安排
在……上面2019年2月5日该公司签订了一项$
第二次修订和重新调整的高级信贷安排的利率为伦敦银行同业拆借利率(LIBOR)(即不少于
对于九截至的月份2020年9月30日，公司确认了$
注意事项5-租赁义务和其他或有事项
本公司根据经营租赁租赁若干资产，主要包括房地产租赁、实验室设备租赁和办公设备租赁。2021年9月30日本公司根据ASU对其租约进行会计处理2016-02: 租赁(主题842)本ASU要求承租人在其资产负债表上确认大多数经营性租赁的使用权资产和租赁负债。某些经营性租赁提供续订选择权，不同的租赁会有所不同。公司综合资产负债表上的使用权资产和租赁负债代表租赁期内的付款，其中包括我们可能行使的某些房地产租约的续签选择权。作为公司对租赁期评估的一部分，公司选择了事后实际的权宜之计，允许公司在确定延长租赁选择权的可能性时使用当前的知识和预期。本公司租约的续期选择范围为
本公司拥有不作出与其经营租赁有关的任何剩余价值担保；因此，本公司不是在其合并资产负债表上记录的相应负债。
经营租赁项下的租赁总费用为#美元。
截至的经营租赁负债到期日2021年9月30日具体如下(以千为单位)：
| 2021年(剩余) | $ | |||
| 2022 | ||||
| 2023 | ||||
| 2024 | ||||
| 2025 | ||||
| 此后 | ||||
| 租赁付款总额 | ||||
| 扣除的利息 | ( | ) | ||
| 总计 | $ |
本公司截至2021年9月30日和2020年12月31日是$
注意事项6-股东权益
普通股销售
在……上面2020年4月24日，本公司以表格S提交货架登记说明书-3与美国证券交易委员会合作。此货架登记声明于#年1月1日生效2020年5月14日并允许该公司出售最多$500,000有价证券，包括普通股、优先股、存托股份、购买合同、认股权证、债务证券和单位，其价格和条款将在出售时确定。
在……上面2020年6月1日，公司发行了
在……上面2021年3月1日本公司以表格S提交自动货架登记声明-3与美国证券交易委员会合作。这份货架登记声明在提交后自动生效，并允许公司按出售时确定的价格和条款不时出售数量不定的证券，包括普通股、优先股、存托股份、购买合同、认股权证、债务证券和单位。
注意事项7-基于股票的薪酬
自.起2021年9月30日该公司拥有三以股票为基础的员工薪酬计划：修订后的股票激励计划(“激励计划”)、修订后的激励股权激励计划(“激励计划”)和修订后的员工股票购买计划(“ESPP”)。该激励计划已修改，并在2021年4月并经本公司股东于2021年5月25日。该激励计划于#年#月#日由董事会通过。2019年4月24日并由董事会于#年修订和重述2020年2月，2020年7月，和2021年7月。ESPP在#年进行了修订和重述2021年4月并经本公司股东于2021年5月25日。
基于股票的薪酬支出为$
大约有一美元
股票激励计划
公司根据激励计划向其员工、董事和顾问授予股票期权奖励和限制性股票单位奖励。根据奖励计划，股票期权奖励的行使价格等于公司股票在授予之日的市场价格。授予员工的股票期权奖励和限制性股票单位通常授予
在……里面2013年8月，2014年12月和2019年12月公司发行了
授予公司非雇员董事的股票期权奖励一般一年。所有股票期权奖励的合同条款均为
奖励计划下的相关活动如下：
| 加权 | ||||||||||||
| 平均值 | ||||||||||||
| 奖项 | 选项 | 锻炼 | ||||||||||
| 可用 | 杰出的 | 价格 | ||||||||||
| 余额2020年12月31日 | $ | |||||||||||
| 图则修订 | - | - | ||||||||||
| 授予限制性股票单位奖励 | ( | ) | - | - | ||||||||
| 授予股票期权奖励 | ( | ) | ||||||||||
| 行使股票期权奖励 | - | ( | ) | |||||||||
| 股票期权奖励取消 | ( | ) | ||||||||||
| 余额2021年9月30日 | $ | |||||||||||
对于根据激励计划授予的股票期权奖励，第一 九几个月来2021和2020,公允价值是在授予之日使用Black-Scholes期权定价模型和下表所述假设估计的。于年内授予之奖励之加权平均授出日期每股公允价值第一 九几个月来2021和2020是$
激励股权激励计划
公司有能力向新聘用的员工授予股票期权奖励，作为每位进入公司工作的员工的激励材料。授予新雇用员工的股票期权授予的行权价格等于授予之日公司股票的市场价格，通常授予
诱导计划下的相关活动如下：
| 加权 | ||||||||||||
| 平均值 | ||||||||||||
| 奖项 | 选项 | 锻炼 | ||||||||||
| 可用 | 杰出的 | 价格 | ||||||||||
| 余额2020年12月31日 | $ | |||||||||||
| 图则修订 | - | - | ||||||||||
| 授予股票期权奖励 | ( | ) | ||||||||||
| 行使股票期权奖励 | - | ( | ) | |||||||||
| 股票期权奖励取消 | ( | ) | ||||||||||
| 余额2021年9月30日 | $ | |||||||||||
根据奖励计划于以下期间授予的股票期权奖励第一 九几个月来2021和2020,公允价值是在授予之日使用Black-Scholes期权定价模型和下表所述假设估计的。于年内授予之奖励之加权平均授出日期每股公允价值第一 九几个月来2021和2020是$
下表汇总了公司用来评估在年内根据激励计划和激励计划授予的股票期权奖励的主要假设。第一 九几个月来2021和2020,分别为。预期寿命是基于所有未偿还股票期权奖励将在完全归属时行使的假设和所有未偿还股票期权奖励将在当前日期中点(如果已归属)或完全归属时(如果)行使的假设的平均值。不尚未授予)和完整的合同期限。预期波动率代表该公司公开交易普通股的历史波动率。公司已经假定
授予的股票期权奖励的加权平均假设
计划下的雇员和董事
| 2021 | 2020 | |||||||
| 预期寿命(以年为单位) | ||||||||
| 预期波动率 | % | % | ||||||
| 预期股息收益率 | % | % | ||||||
| 无风险利率 | % | % | ||||||
员工购股计划(“ESPP”)
本公司共预留了
注意事项8-合作和其他研发合同
美国国家过敏和传染病研究所(“NIAID/HHS”)。在……里面2013年9月，NIAID/HHS与该公司签订了开发伽利西韦的合同，用于治疗马尔堡病毒病和随后的黄热病和埃博拉病毒病。在……上面2021年9月15日该公司签订了一项修正案，以支付某些额外费用，包括额外的制造开发费用和间接费用，并将修改后的合同总价值改为#美元。
在……里面2020年8月，NIAID/HHS授予该公司一份新合同，潜在资金总额高达$
生物医学高级研究与发展局(“BARDA/HHS”)。在……里面2015年3月，BARDA/HHS授予该公司一份合同，继续开发伽利西韦作为治疗RNA病原体(包括丝状病毒)引起的疾病的潜在药物。本BARDA/HHS合同包括一份基础合同，合同金额为#美元。
与NIAID/HHS和BARDA/HHS的合同是成本加固定费用合同。也就是说，该公司有权获得根据合同条款发生的所有费用的补偿，这些费用与开发伽利西韦有关，外加固定费用或利润。BARDA/HHS和NIAID/HHS将定期评估进展情况，合同的续签取决于公司的表现、交付成果的及时性和质量以及其他因素。根据某些合同条款，政府有权终止这些合同。政府可以随时终止这些合同，无论是违约还是无故终止。
美国卫生与公众服务部(USD.N：行情)“HHS”)。在……里面2018年9月卫生和公众服务部判给该公司一美元
东井药业(Torii Pharmtics Co.T.N：行情)“鸟井”)。在……上面2019年11月5日该公司与鸟井签订了商业化和许可协议(“鸟井协议”)，授予鸟井独家商业化OrLADEYO在日本预防遗传性血管性水肿(“HAE”)的权利。
根据“鸟井协议”，该公司收到了一笔不可退还的预付款#美元。
此外，根据“鸟井协议”，该公司有权收取分级特许权使用费，金额由
该公司确定了与(I)开发OrLADEYO并将其商业化的许可证、(Ii)监管批准支持和(Iii)报销定价批准支持相关的履约义务。每项义务都被确定为有别于其他履约义务。该公司分配了$22,000使用评估方法预先考虑确定的履约义务，以确定ASC主题下的独立销售价格606.具体地说，在确定与许可证相关的价值时，使用了利用风险调整贴现现金流预测的估值方法，并对其他履约义务使用了预期成本加保证金方法。对于九截至的月份2020年9月30日，$
Seqirus UK Limited(“南”). 在……上面2015年6月16日，本公司与根据英国法律成立的有限公司和根据澳大利亚法律成立的CSL有限公司的子公司Sul， (A)订立许可协议(“SUL协议”)，授予SUL及其附属公司在全球范围内开发、制造和商业化治疗流感的RAPIVAB(帕拉米韦注射液)的权利，但在以色列、日本、韩国和台湾(被许可的地区共同构成“领土”)进行此类活动的权利除外。根据南方协议的条款，该公司收到一笔预付款#美元。
在……上面2020年3月4日，国际商会国际仲裁庭(“国际商会仲裁庭”)就本公司与苏尔之间关于“苏尔协议”的仲裁事项作出了部分仲裁裁决(“部分仲裁裁决”)。在部分仲裁裁决中，国际刑事法院裁定，在任期内，根据适用于美国的“南方协议”的勤奋努力(定义见“南方协议”)，苏尔严重违反并放弃了其对公司的核心责任。国际商会法庭做出了有利于公司终止“南方协议”并恢复帕拉米韦所有权利的宣告性判决。双方就产品的过渡流程达成一致，产品在美国和澳大利亚的商业化完全过渡于2020年8月1日和2020年11月1日，分别为。国际刑事法院还判给该公司律师费和为获得宣告性判决而发生的开支，以及该公司在仲裁中产生的费用。最后，国际商会法庭认定，Sul违反了“Sul协议”，未能在#年内支付应付给公司的里程碑式付款。30帕拉米韦在欧盟批准成人使用的天数，并授予该公司$
Shionogi&Co.，Ltd.(“柴诺基”). 在……里面2007年2月，该公司与Shionogi签订了独家许可协议，在日本开发和商业化帕拉米韦，用于治疗季节性和潜在的 危及生命的人类流感。根据协议条款，Shionogi获得了在日本使用帕拉米韦注射制剂的权利。该公司根据UAB的许可开发帕拉米韦，并将在公司未来从Shionogi收到的任何里程碑式付款和/或特许权使用费时向UAB支付再许可付款。在……里面2008年10月本公司和Shionogi修订了许可协议，将协议覆盖的地区扩大到包括台湾。Shionogi已经在日本和台湾以RAPIACTA的商业名称推出了帕拉米韦。
在……里面2017年12月，本公司代表特许权使用费子公司对Shionogi提起仲裁程序，以解决根据Shionogi协议与Shionogi就实现销售里程碑和不断增加的特许权使用费而产生的纠纷。仲裁程序已经结束，决定不是销售里程碑已经实现，特许权使用费将保持不变。根据与医药票据有关的契约及服务协议的条款，与仲裁程序有关的费用可从特许权使用费附属公司的资产中收回。
绿十字公司(“绿色十字”). 在……里面2006年6月，该公司与绿十字公司签订了一项协议，在韩国开发和商业化帕拉米韦。根据协议条款，绿十字将被 负责在韩国的所有开发、管理和商业化成本。公司收到了一份一-时间许可费$
MundiPharma International Holdings Limited(“蒙迪制药公司”). 在……里面2006年2月，该公司与MundiPharma签订了独家的、承担特许权使用费的权利和许可协议，用于开发和 孟德辛，一种嘌呤核苷磷酸化酶(“PNP”)抑制剂，用于肿瘤学的商业化。该协议经修订和重述后，规定了未来事件付款总额为#美元的可能性。
耶希瓦大学阿尔伯特·爱因斯坦医学院与工业研究有限公司(“AECOM”和“IRL，”)。在……里面2000年6月，该公司从AECOM和IRL获得了一系列有效的PNP抑制剂的许可， (统称为“许可人”)。这次合作的主要候选产品是福罗地辛。该公司已经获得了开发和最终分销这种或任何其他候选产品的全球独家权利，这些候选产品可能是通过研究这些抑制剂而产生的。本公司有权扩大协议范围，将许可人的调查人员或员工在该领域内的其他发明包括在内。根据这份经修订和重申的协议，该公司同意使用商业上合理的努力来开发这些药物，并为每种许可产品支付某些里程碑式的付款(总计从$
阿拉巴马大学伯明翰分校(“UAB”). 该公司目前与UAB就流感神经氨酸酶和补体抑制剂达成协议。根据这些协议的条款，UAB履行了具体的 为公司进行研究，以换取研究费用和许可费。UAB已授予公司某些权利，以获得由UAB开发的研究或由UAB与公司联合开发的研究成果在这些领域的任何发现。该公司已同意在销售任何由此产生的产品时支付个位数的版税，并分享从其他公司收到的未来付款第三-党的伙伴。该公司已根据UAB协议完成研究。这些二每个协议都有一个首字母
第二项：管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析
以下管理’S的讨论和分析(“MD&A”)旨在帮助读者了解我们的经营结果和财务状况。MD&A是对我们未经审计的综合财务报表以及本报告所包括的财务报表和其他披露的附注(包括“有关前瞻性陈述的注意事项”在本报告的开头，“风险因素”(见本报告第二部分第1A项)。
概述
我们是一家商业阶段的生物技术公司，发现新的小分子药物。我们专注于对罕见疾病的口服治疗，在这些疾病中，存在着重大的未得到满足的医疗需求，而一种酶在疾病的生物途径中起着关键作用。我们整合了生物学、结晶学、药物化学和计算机建模等学科，通过被称为结构导向药物设计的过程来发现和开发小分子药物。除了这些发现和开发努力外，我们的业务战略还包括这些药物在获得监管部门批准后在美国和某些其他地区的高效商业化。我们相信，通过专注于罕见疾病市场，我们可以更有效地控制批准后商业化的成本，并将我们的财政资源进行战略配置。
产品和候选产品
Orladeyo®(Berotralstat)。OrLADEYO是我们发现和开发的一种每日一次的口服疗法，用于预防遗传性血管性水肿(“HAE”)的发作。ORLADEYO已在美国、欧盟、日本、英国和阿拉伯联合酋长国获得批准，用于预防12岁及以上成人和儿科患者的HAE攻击。
BCX9930。BCX9930是一种新型的、口服的、有效的、选择性的D因子小分子抑制剂，目前正处于临床开发中，用于治疗补体介导的疾病。基于迄今在阵发性睡眠性血红蛋白尿症(“PNH”)患者身上产生的安全性和概念验证数据，该计划已进入口服BCX9930(500毫克Bid)治疗PNH的关键研究，以及口服BCX9930(500 Mg Bid)治疗肾脏补体介导疾病的概念验证试验。这项概念验证试验将是一项篮子研究，旨在评估BCX9930治疗C3肾小球疾病、IgA肾病和原发性膜性肾病患者的潜力。我们正在与血液学和肾脏学的主要意见领袖密切合作，以制定跨越广泛适应症的发展战略。我们的目标是开发BCX9930作为补体介导疾病的口服单一疗法。
伽利德西韦。伽利西韦是一种广谱抗病毒药物，是一种腺苷核苷类似物，可以阻断病毒RNA聚合酶。用于治疗马尔堡病毒病的药物已进入后期开发阶段。健康受试者静脉和肌肉给药途径的1期临床安全性和药代动力学试验已经完成。我们正在与美国政府机构和其他机构合作开发伽利西韦。
Galiidesivir计划得到了来自美国卫生与公众服务部(“NIAID/HHS”)内的国家过敏和传染病研究所(“NIAID/HHS”)和HHS内的生物医学高级研究与发展局(“BARDA/HHS”)的联邦资金的大力资助。
BCX9250。我们激活素受体样激酶-2(“ALK2”)抑制剂计划的目标是发现和开发口服激酶抑制剂候选药物，能够减缓或防止软组织中进行性骨形成，也称为异位骨化(“HO”)，它影响进行性纤维发育不良骨化症(“FOP”)患者。在健康志愿者的一期临床试验中，BCX9250在所研究的所有剂量下都是安全和耐受性良好的，线性和剂量比例暴露支持每天一次剂量。
RAPIVAB®/RAPIACTA/PERAMIFLU(帕拉米韦注射液)。RAPIVAB(帕拉米韦注射液)在美国被批准用于治疗6个月以上患者的急性无并发症流感。帕拉米韦注射剂也在加拿大(RAPIVAB)、澳大利亚(RAPIVAB)、日本(RAPIACTA)、台湾(RAPIACTA)和韩国(PERAMIFLU)获得批准。
收入和支出
我们的收入很难预测，而且取决于几个因素，包括本报告第二部分第1A项“风险因素”部分讨论的因素。例如，我们的收入在一定程度上取决于对我们的产品和候选产品的监管批准决定、我们和我们的合作伙伴商业化努力的有效性、我们的产品(特别是OrLADEYO)的市场接受度、我们和我们的合作伙伴专门用于我们产品的资源、与政府机构就开发和采购合同授予的持续讨论，以及为我们的候选产品签订或修改许可协议的情况。此外，与我们的协作开发活动相关的收入取决于我们或我们的协作合作伙伴在实现发展里程碑方面取得的进展和取得的成就。
我们的运营费用也很难预测，并取决于几个因素，包括商业化费用、研发费用(以及这些费用根据政府合同是否可以报销)、药品生产和临床研究活动、我们开发计划的持续要求、资金的可用性和监管机构的指导(这些都很难预测)，以及本报告第二部分第1A项的“风险因素”部分讨论的因素。管理层也许能够控制研发和销售、一般和行政费用的时间和水平，但由于合同承诺的活动和/或付款，无论我们采取什么行动，这些支出中的许多都将发生。
由于这些因素，我们认为不同时期的比较不一定有意义，你不应该依赖它们作为未来表现的指标。由于上述所有因素，我们的经营业绩有可能低于市场分析师和投资者的预期。在这种情况下，我们普通股的现行市场价格可能会受到重大不利影响。
关键会计政策和估算
随附的对我们财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们的综合财务报表和相关披露为基础的，这些报表和相关披露是根据美国公认的会计原则(“美国公认会计原则”)编制的。在编制这些合并财务报表时，我们需要做出影响资产、负债、收入、费用以及或有资产和负债的相关披露的报告金额的估计和判断。随着情况的变化，我们定期评估我们的估计、判断和这些估计所依据的政策，并定期与我们的审计委员会成员和我们的独立注册会计师事务所讨论财务事件、政策和问题。特别是，我们经常评估我们关于收入确认、管理、库存和制造、税收、股票薪酬、研发、咨询和其他费用以及任何相关负债的估计和政策。我们的估计是基于历史经验和各种其他被认为在这种情况下是合理的假设。我们的估计结果构成了判断资产和负债账面价值的基础，这些资产和负债的账面价值从其他来源看起来并不容易显现。请参阅本“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”结尾处的“关键会计政策”，了解我们认为对帮助您充分理解和评估我们报告的财务结果以及影响我们在编制财务报表时使用的更重要判断和估计的最关键会计政策。
近期企业亮点
新冠肺炎
正在进行的新冠肺炎大流行严重影响了全球经济活动，并导致金融市场大幅波动。虽然我们的财务状况、运营结果和流动性没有受到新冠肺炎疫情的直接影响，但新冠肺炎疫情仍在继续发展。有关新冠肺炎风险的讨论，请参阅本报告第II部分第1A项中的“风险因素与我们的业务相关的风险与新冠肺炎相关的风险”(Risk Functions⸻Risks to Our Business⸻Risks to本报告第1A项)。我们正在继续关注新冠肺炎疫情的发展，并根据需要进行调整，以帮助保护我们员工和社区的安全，同时继续我们的业务活动。我们的远程工作安排在可能的情况下持续进行，我们继续限制与商务相关的旅行。到目前为止，这些措施的实施没有需要重大支出，也没有对我们的业务运营能力或我们对财务报告和披露控制和程序的内部控制产生重大影响。我们正在继续监测新冠肺炎对我们的运营以及我们的合作伙伴、供应商、客户和监管机构的潜在影响。
Orladeyo®(Berotralstat)
OrLADEYO是BioCryst发现和开发的一种口服每日一次的疗法，用于预防HAE攻击。OrLADEYO已于2021年1月获得美国食品和药物管理局(FDA)、日本厚生劳动福利省(MHLW)、欧盟委员会(EC)、英国药品和保健品监管机构(MHRA)以及阿拉伯联合酋长国(UAE)卫生和防御部(MOHAP)的批准，用于预防成人和小儿麻痹症的HAE发作，并已获得美国食品和药物管理局(FDA)、日本厚生劳动省(MHLW)、欧盟委员会(EC)、英国药品和保健品管理局(MHRA)以及阿拉伯联合酋长国(UAE)卫生和防御部(MOHAP)的批准，用于预防成人和儿童的HAE发作
2021年7月10日，我们公布了在2021年欧洲过敏和临床免疫学学会(“EAACI”)混合大会上公布的数据。在APEX-2试验开始时随机接受150毫克ORLADEYO治疗的HAE患者，在试验的25-96周内，与基线相比，他们的平均每月发病率降低了80%。在同一时期，17个月中有16个月的中位数发病率也从基线的每月2.7次下降到每月0.0次。在治疗期间，OrLADEYO总体上耐受性良好，与第一部分(0-24周)和第二部分(25-48周)相比，第三部分(49-96周)报告的与药物有关的不良事件较少。进入第三部分的患者中有81%完成了试验。
2021年8月25日，我们宣布OrLADEYO的新药提交被加拿大卫生部接受审查，以防止12岁及以上HAE患者的反复发作。我们还宣布，Swissmedic接受了该公司对OrLADEYO的营销授权申请进行审查。
2021年9月9日，我们宣布阿联酋MOHAP授予OrLADEYO营销授权，用于预防12岁及以上HAE患者的反复发作。为了支持阿联酋的商业化努力，我们与新桥制药公司签订了供应和分销协议，该协议还涵盖海湾合作委员会和伊拉克。
2021年9月15日，我们宣布，英国国家健康与护理卓越研究所(“NICE”)建议OrLADEYO用于预防12岁及以上符合条件的患者(如果他们每月至少发作两次)再次发作HAE。有了这一建议，英格兰、威尔士和北爱尔兰的HAE患者将有机会获得每日一次的第一次口服治疗，以常规预防HAE复发。
2021年11月3日，我们宣布OrLADEYO已在挪威获得报销批准，预计将于2021年12月初在挪威推出。
OrLADEYO在2021年第三季度的销售收入，也就是我们整个OrLADEYO销售额的第三个季度，将在“运营业绩”一节中讨论。未来ORLADEYO的销售收入会受到不确定因素的影响，这将取决于几个因素，包括我们和我们的合作伙伴在美国和其他地方的商业化努力是否成功，转向OrLADEYO的新患者数量，患者留存和需求，开OrLADEYO的医生数量，每月处方率，第三方和政府付款人的报销金额，患者从我们的临床试验和早期访问计划转换为商业客户的情况，以及市场趋势。在最初的发射期间，我们将继续监测和分析这些数据。
补体介导的疾病
阵发性睡眠性血红蛋白尿(“PNH”)
2021年7月15日，我们宣布了BCX9930用于PNH患者的两个关键试验--RECEEM-1和REDEEM-2的设计。REDEEM-1是一项随机、开放、主动、比较控制的比较研究，对BCX9930(每日两次，500毫克)单一疗法对大约81名对C5抑制剂反应不足的PNH患者的疗效和安全性进行了比较。REDEEM-2是一项随机、安慰剂对照试验，旨在评估BCX9930(每天两次，500毫克)作为单一疗法与安慰剂在大约57名目前没有接受补体抑制剂治疗的PNH患者中的有效性和安全性。两个试验的主要终点都是血红蛋白从基线开始的变化，在RECEEM-1和REDEEM-2中，分别在第12到24周和第12周进行评估。世界各地的试验点启动活动正在进行中，预计2021年第四季度将开始招募患者。
我们已经完成了一项针对PNH患者的概念验证试验，包括治疗幼稚的患者和那些对C5抑制剂反应不充分的患者。BCX9930的患者被允许继续随访进入长期安全试验。我们继续监测继续接受长期安全试验的患者。所有那些停止长期安全试验的患者都是因为与BCX9930无关的原因而停止的。
随着试验中剂量持续时间的延长，BCX9930仍然是安全的，总体上耐受性良好。没有严重的药物相关不良事件报告。
肾补体介导的疾病
在2021年第四季度，我们正准备启动一项口服BCX9930(每天两次，500毫克)治疗肾脏补体介导疾病的概念验证试验。该试验将是一项篮子研究，以评估BCX9930治疗C3肾小球病变、IgA肾病和原发性膜性肾病患者的潜力。
伽利德西韦
2021年9月15日，我们与NIAID/HHS对2013年9月的合同进行了修订，以支付某些额外成本，包括额外的制造开发成本和管理费用，并将修订后的合同总价值从4590万美元更改为4730万美元。这是结束合同的开始。合同中的所有选项都已授予。我们在2020年8月与NIAID/HHS签订的合同，如果所有合同选项都被行使，潜在的总资金高达4390万美元，目前仍在进行中。NIAID/HHS在2020年根据这份合同初步授予了630万美元。
RAPIVAB(帕拉米韦注射液)
2021年9月1日，我们宣布，美国卫生与公众服务部已经行使了以690万美元额外购买1万剂RAPIVAB的选择权。这份订单是疾病控制和预防中心(Centers For Disease Control And Prevention)2018年授予的一份价值3470万美元的合同的一部分，该合同将在五年内为国家战略库存采购至多5万剂RAPIVAB。
经营业绩(截至2021年9月30日的三个月与截至2020年9月30日的三个月相比)
截至2021年9月30日的三个月，总收入为4100万美元，而截至2020年9月30日的三个月为610万美元。这一增长主要是因为我们在2020年12月进行商业发布后，OrLADEYO的净收入达到3700万美元。这一收入增长被合同收入减少150万美元和确认上一年同期30万美元的递延收入(与本年度没有递延收入相比)部分抵消。
截至2021年和2020年9月30日的三个月的产品销售成本分别为60万美元和150万美元，主要与向我们的合作伙伴销售帕拉米韦产品有关。
截至2021年9月30日的三个月，研发(R&D)费用从截至2020年9月30日的三个月的3,020万美元增加到5,000万美元，这主要是由于对BCX9930开发的投资增加，以及其他研究、临床前和开发成本，这些费用被我们2020年12月商业启动后OrLADEYO计划的支出减少部分抵消。
截至2021年9月30日的三个月的销售、一般和行政(“SG&A”)费用为3500万美元，而截至2020年9月30日的三个月为1720万美元。这一增长主要是因为增加了投资，以支持OrLADEYO在美国的商业启动和我们扩大的国际业务。此外，截至2021年9月30日的三个月的SG&A费用包括70万美元的遣散费和700万美元的相关一次性非现金股票补偿费用，这与某些已发行股票期权的加速授予有关。
截至2021年9月30日的三个月的利息支出为1410万美元，而截至2020年9月30日的三个月的利息支出为290万美元。利息开支增加主要涉及于2020年12月向RPI 2019中级金融信托(“RPI”)出售若干特许权使用费(“特许权使用费销售”)，以及吾等于2020年12月根据信贷协议与Ahyrium Opportunities III Co-Invest 1 LP(“Ahyrium”)订立的1.25亿美元A期贷款(“信贷协议”)。特许权使用费销售的性质要求我们根据协议确认未来出售特许权使用费的责任(“特许权使用费融资义务”)。该负债采用实际利率法摊销，从而在特许权使用费购买协议的估计期限内确认非现金利息支出(定义见本报告第I部分第1项综合财务报表附注中的“附注2⸻特许权使用费货币化⸻ORLADEYO特许权使用费货币化”)。截至2021年9月30日的三个月的利息支出包括850万美元的非现金利息支出，这是由于与特许权使用费融资义务相关的利息摊销，以及与信贷协议下的A期贷款相关的扣除递延融资摊销后的390万美元的利息支出。此外，我们确认了2011年3月发行的无追索权医药票据的170万美元利息支出。截至2020年9月30日止三个月的利息开支包括与无追索权医药票据相关的160万美元，以及与我们与MidCap的担保信贷安排下的借款相关的130万美元，该贷款于2020年12月终止，当时我们偿还了该安排下的未偿债务。
在截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月里，分别为10万美元和30万美元的其他支出主要与外币损失有关。
经营业绩(截至2021年9月30日的9个月与截至2020年9月30日的9个月相比)
截至2021年9月30日的9个月，总收入为1.1亿美元，而截至2020年9月30日的9个月总收入为1380万美元。这一增长主要是因为我们在2020年12月商业推出后获得了7640万美元的ORLADEYO净收入。此外，RAPIVAB的收入(主要来自向HHS的销售)增加了710万美元，向我们的合作伙伴出售库存的帕拉米韦产品收入增加了460万美元。该公司还确认了与NHI批准在日本的OrLADEYO有关的1500万美元的里程碑付款。这些收入的增长被特许权使用费收入减少230万美元、合同收入减少220万美元以及确认上一年同期的160万美元递延收入(与本年度没有递延收入相比)部分抵消。特许权使用费收入的减少是由于根据绿十字公司与韩国政府的供应协议更换帕拉米韦产品所致。
截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月的产品销售成本分别为680万美元和150万美元，主要与向我们的合作伙伴销售帕拉米韦产品有关。
在截至2021年9月30日的9个月中，研发费用从截至2020年9月30日的9个月的8760万美元增加到1.453亿美元，这主要是因为增加了对BCX9930的开发投资，以及其他研究、临床前和开发成本，这些成本被我们2020年12月商业启动后ORLADEYO计划的支出减少部分抵消。
下表汇总了我们在指定时期的研发费用(金额以千为单位)。为与本年度列报保持一致，对某些前期金额进行了重新分类。这些重新分类对总研发费用没有影响。
| 截至三个月 9月30日， |
截至9个月 9月30日， |
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| 2021 |
2020 |
2021 |
2020 |
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| 按项目划分的研发费用： |
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| BCX9930 |
$ | 26,885 | $ | 10,332 | $ | 77,233 | $ | 21,226 | ||||||||
| 贝罗曲斯坦 |
6,821 | 9,947 | 24,472 | 36,337 | ||||||||||||
| 伽利德西韦 |
390 | 3,035 | 4,309 | 7,395 | ||||||||||||
| BCX9250 |
557 | 142 | 1,436 | 2,189 | ||||||||||||
| 帕拉米韦 |
191 | 296 | 745 | 1,433 | ||||||||||||
| 其他研究、临床前和开发成本 |
15,127 | 6,493 | 37,084 | 19,030 | ||||||||||||
| 研发费用总额 |
$ | 49,971 | $ | 30,245 | $ | 145,279 | $ | 87,610 | ||||||||
截至2021年9月30日的9个月的SG&A费用为8340万美元，而截至2020年9月30日的9个月为4690万美元。这一增长主要是因为增加了投资，以支持OrLADEYO在美国的商业启动和我们扩大的国际业务。此外，截至2021年9月30日的9个月的SG&A费用包括70万美元的遣散费和700万美元的相关一次性非现金股票补偿费用，这与某些已发行股票期权的加速授予有关。
截至2021年9月30日的9个月的利息支出为4050万美元，而截至2020年9月30日的9个月的利息支出为890万美元。利息支出的增加主要与特许权使用费销售和信贷协议项下1.25亿美元的A期贷款有关。截至2021年9月30日的9个月的利息支出包括2410万美元的非现金利息支出，这是由于与特许权使用费融资义务相关的利息摊销，以及与信贷协议下的A期贷款相关的扣除递延融资摊销后的1140万美元的利息支出。此外，我们确认2011年3月发行的无追索权医药票据的利息支出为490万美元。截至2020年9月30日止九个月的利息开支包括与无追索权医药票据相关的480万美元，以及与我们与MidCap的担保信贷安排下的借款相关的410万美元，该贷款于2020年12月终止，当时我们偿还了该安排下的未偿债务。
截至2021年9月30日的9个月，20万美元的其他支出主要与外币损失有关，而截至2020年9月30日的9个月的利息和其他收入为890万美元，其中主要包括与确认与我们的Seqirus仲裁程序相关的部分仲裁裁决的收入相关的890万美元。
流动性与资本资源
我们的业务资金主要来自公开发行和私募股权证券；来自合作和其他研发协议的现金，包括美国政府与RAPIVAB和Galidesivir的合同；其次是Pharma Notes融资和我们的信贷安排；以及最近的特许权使用费销售。到目前为止，我们已经获得了BARDA/HHS RAPIVAB开发合同，总金额2.348亿美元，该合同于2014年6月30日到期；NIAID/HHS Galisivir还有一份BARDA/HHS Galidesivir开发合同，潜在价值总计3910万美元，该合同也在进行中。根据现行的NIAID/HHS和BARDA/HHS Galidesivir合同授予的期权规定的资金总额分别为5360万美元和2060万美元。此外，我们以前还从其他来源获得资金，包括其他合作和其他研发协议、政府赠款、设备租赁融资、设施租赁、研究赠款和我们投资的利息收入。
我们与Ahyrium的信贷协议规定提供三笔定期贷款。我们在2020年12月收到了1.25亿美元A期贷款的收益。根据我们的选择，这两笔额外的定期贷款的本金金额分别为2,500万美元(B期贷款)和5,000万美元(C期贷款)。如果除其他条件外，我们达到了规定的收入里程碑，并且就提取C期贷款而言，B期贷款在C期贷款之前或与C期贷款同时获得资金，则可以使用B期贷款和C期贷款。信贷协议到期日为2025年12月7日。有关贷方协议的更多信息，请参阅本报告第一部分第1项合并财务报表附注中的“附注3⸻贷方协议”。
截至2021年9月30日，我们的净营运资本为1.191亿美元，比2020年12月31日的2.181亿美元减少了约9900万美元。营运资金的减少主要是由于与开发我们的候选产品相关的正常运营费用，以及OrLADEYO的推出和商业化所产生的费用。截至2021年9月30日，我们的主要流动性来源约为1.996亿美元的现金和现金等价物。
我们打算通过密切管理我们的第三方成本和员工人数、租赁科学设备和设施、与其他各方签订合同进行某些研发项目以及使用顾问来控制成本和现金流需求。随着我们继续进行研发活动，将OrLADEYO商业化，并雇佣更多的人员，我们预计会产生额外的费用，可能会导致重大损失。随着我们的临床项目进入开发的后期阶段，我们可能会产生与专利和其他知识产权索赔的提交、起诉、维护、辩护和执行相关的额外费用，以及额外的监管成本。我们的投资政策的目标是确保投资资金的安全和保存，以及保持足够的流动性，以满足现金流的要求。我们将多余的现金存放在高信用质量的金融机构、商业公司和政府机构，以限制我们的信用敞口。我们没有意识到我们的投资有任何重大损失。
我们计划主要从以下几个方面为我们的需求提供资金：
| ● |
租赁、特许权使用费或贷款融资以及未来的公共或私募股权和/或债务融资； |
| ● |
我们现有的资本资源和从该资本赚取的利息； |
| ● |
产品销售收入； |
| ● |
根据与美国政府现有的和正在执行的新合同付款；以及 |
| ● |
根据当前或未来与公司合作伙伴的协作和许可协议进行支付。 |
随着我们的商业化活动和研发计划的继续推进，我们的成本将会增加。我们目前和计划中的临床试验，加上相关的开发、制造、监管审批流程要求，以及我们候选产品的持续开发和产品商业化所需的额外人力资源和测试，将消耗大量资本资源，并将增加我们的费用。我们的费用、收入和现金利用率可能会因许多因素而有很大不同，包括我们筹集额外资本的能力、我们候选产品的合作协议的开发进度、我们从现有的美国政府关于伽利西韦的合同中获得的资金数额和时间、我们从新的美国政府合同或其他与第三方的新合作伙伴那里获得的资金或援助(如果有的话)、我们产品和候选产品的开发和/或商业化的新伙伴关系、我们为最先进的候选产品进行的当前和拟议的临床试验的进展和结果、我们产品的商业化努力和市场接受度的成功，以及我们其他项目的整体进展。持续的新冠肺炎疫情对上述一个或多个因素的影响可能会对我们的费用、收入和现金利用率产生负面影响。
基于我们对收入、运营费用的预期，以及我们根据信贷协议可以额外获得7500万美元的选择，我们相信我们的财务资源将足以为我们到2023年的运营提供资金。然而，在我们公司历史的大部分时间里，我们都遭受了运营亏损，预计我们2021年的支出将超过2021年的收入。我们预计，在收入达到足以支持持续运营的水平之前，运营亏损和负现金流将继续存在。我们的流动性需求将在很大程度上取决于我们产品的成功商业化运营的成功以及我们候选产品的未来发展。我们定期评估为未来运营提供资金的其他机会，包括：(1)确保或增加美国政府对我们项目的资助，包括获得采购合同；(2)对我们的某些产品或候选产品的外部许可权，根据这些权利，我们将获得现金里程碑付款；(3)通过股权或债务融资或从其他来源筹集额外资本，包括特许权使用费或其他货币化交易；(4)获得额外的产品候选监管批准，这将产生收入、里程碑付款和现金流；(5)减少一个或多个研究和开发项目的开支，包括停止开发；和/或(6)重组运营，以改变我们的管理结构。我们可以通过私募交易或登记公开发行普通股、优先股、存托股份、购买合同、认股权证、债务证券和单位等证券。我们未来的流动性需求，以及我们满足这些需求的能力，在很大程度上将取决于我们的产品和候选产品的成功；时机、范围, 以及我们未来的重要开发和监管活动以及我们的决策。
我们的长期资本需求和可用资金是否足够，将视乎很多因素而定，包括：
| ● |
我们或我们的合作伙伴对批准的产品的市场接受度和此类产品的成功商业化； |
| ● |
我们有能力履行我们的政府合同，并获得报销和储备采购合同； |
| ● |
政府合约下的工作量； |
| ● |
我们的研究、药物发现和开发计划的进展和规模； |
| ● |
现有合作关系或政府合同的变更； |
| ● |
我们有能力与学术机构、生物技术或制药公司、政府机构或其他第三方建立额外的合作关系； |
| ● |
我们的合作伙伴(包括政府机构)将在多大程度上分担与我们的项目开发相关的成本或运行开发项目本身； |
| ● |
为某些产品和候选产品谈判有利的开发和营销战略联盟的能力； |
| ● |
任何建立或扩大内部开发和商业能力的决定； |
| ● |
确定和开发候选产品的临床前研究和临床试验的范围和结果； |
| ● |
我们在临床试验中参与站点和招募受试者的能力； |
| ● |
我们产品的制造范围以支持我们的商业运营，以及我们的候选产品以支持我们的临床前研究和临床试验； |
| ● |
增加人员和相关成本，以支持我们的产品和候选产品的开发和商业化； |
| ● |
未来NDA备案所需的药品物质和候选产品的生产范围； |
| ● |
竞争和技术进步； |
| ● |
获得监管部门批准所需的时间和成本； |
| ● |
OrLADEYO、RAPIVAB和其他获得监管批准的产品的审批后承诺；以及 |
| ● |
涉及知识产权战略和保护的方方面面的成本，包括准备、提交、起诉、维护、辩护和执行专利权利要求的成本。 |
我们预计，我们将被要求筹集更多资金，以完成我们目前的产品和候选产品的开发和商业化，我们可能会在未来寻求筹集资金，包括利用资本市场上有吸引力的机会。额外的资金，无论是通过额外出售股权或债务证券、与公司合作伙伴的合作或其他安排，还是来自其他来源，包括一般的政府机构和特别是现有的政府合同，在需要时或在我们可以接受的条款下可能无法获得。优先股、普通股或可转换证券的发行条款和价格比目前发行的普通股优惠得多，可能会稀释或对我们现有股东的持股或权利产生不利影响。此外，协作安排可能需要我们将某些物质权利转让给这些公司合作伙伴。资金不足可能需要我们推迟、缩减或取消某些研发计划。我们未来的营运资金需求，包括对额外营运资金的需求，将在很大程度上取决于我们候选产品组合的推进和OrLADEYO的商业化，以及美国政府机构对我们的Galidesivir费用的报销率，以及未来关于RAPIVAB和Galidesivir计划未来的任何决定，包括与储备采购相关的决定。更具体地说，我们的营运资金要求将取决于我们开发计划的数量、规模、范围和时间；我们候选产品的监管批准；从合作伙伴那里获得资金；监管审查、监管调查的成本、时间和结果。, 这些因素包括：监管要求的变化和变化；为候选产品获得专利保护的成本；业务开发活动的时间和条款；与公司运营相关的技术进步速度；第三方代表我们开发的制造流程的效率；商业支出的时间、范围和规模；以及我们的日常运营所需的行政支持水平。
吾等信贷协议中所载的限制性契诺可能导致吾等或吾等股东在未经贷款人许可或未偿还信贷协议项下所有未清偿债务的情况下，无法追求吾等或吾等股东可能认为有益的商机。这些契约限制我们对我们的资产授予某些类型的留置权；进行某些投资；产生或承担某些债务，包括根据信贷协议获得额外的债务；进行某些合并、收购和类似交易；处置资产；许可某些财产；派发股息；进行某些限制性付款；改变我们的业务性质；与联属公司和内部人士进行交易；提前偿还其他债务；或从事销售和回租交易。根据信贷协议，任何违反这些公约的行为都可能导致违约。截至2021年9月30日，我们遵守了信贷协议下的契约。
2021年财务展望
基于OrLADEYO推出的强劲势头，以及预计第四季度新患者需求的持续增长，我们预计2021年全年OrLADEYO净收入将在1.15亿美元至1.2亿美元之间。基于我们对收入、运营费用的预期，以及我们可以从现有信贷安排中额外获得7500万美元的选择，我们相信我们目前的现金跑道将把我们带到2023年。
表外安排
截至2021年9月30日，我们没有任何未合并的实体或表外安排。
关键会计政策
我们制定了管理美国公认会计原则(GAAP)应用的各种会计政策，这些政策被用于编制我们的合并财务报表。某些会计政策涉及管理层的重大判断和假设，这些判断和假设对某些资产和负债的账面价值有重大影响。管理层认为此类会计政策是关键会计政策。管理层使用的判断和假设是基于历史经验和其他因素，这些因素在当时情况下被认为是合理的。由于管理层作出的判断和假设的性质，实际结果可能与这些判断和估计不同，这可能对资产和负债的账面价值以及经营业绩产生重大影响。
虽然我们的重要会计政策在本报告第一部分第1项综合财务报表的“注1−重要会计政策”中有更全面的描述，但我们认为以下会计政策对于帮助您充分理解和评估我们报告的财务结果是最关键的，并影响我们在编制财务报表时使用的更重要的判断和估计。
库存
我们的库存涉及OrLADEYO和帕拉米韦，这两种药物是为该公司的合作伙伴生产的，如果是帕拉米韦，则是为美国政府生产的。我们以成本或估计可变现净值中的较低者对存货进行估值。我们在先进先出(FIFO)的基础上确定库存成本，其中包括与材料、劳动力、制造费用以及运输和搬运成本相关的金额。原材料和在制品包括包装和标签之前的所有库存成本，包括原材料、活性产品成分和药品。成品包括包装和贴有标签的产品。
我们的存货有保质期。我们定期评估库存的账面价值，并为任何估计陈旧、短期或滞销的库存提供估值储备。此外，我们的原材料和供应品可能会变质。除了对估值准备金进行量化之外，我们确定可能还需要估值准备金，这需要我们利用重大判断。
在此之前，我们将与生产存货相关的成本作为研发费用支出，相信未来的经济效益将会得到确认，这通常是在收到监管部门的批准之后。在监管机构批准后，我们将与生产库存相关的后续成本资本化。
应计费用
我们与第三方供应商签订合同，这些供应商在正常业务过程中提供研发、制造、分销和其他服务。其中一些合同是以里程碑为基础的发票，服务是在较长的一段时间内完成的。当我们确定发生了一项义务时，我们会记录这些合同承诺项下的负债。此应计流程包括审核未结合同和采购订单，与我们的适用人员沟通以确定已执行的服务，并在我们尚未收到发票或以其他方式通知实际成本时估计执行的服务级别和相关成本。我们的大多数服务提供商每月都会为我们提供的服务开具欠款发票。我们根据我们已知的事实和情况，对截至每个资产负债表日期的应计费用进行估计。我们会定期与服务提供商确认我们估计的准确性，并在必要时进行调整。估计应计费用的例子包括：
| 1. |
支付给临床研究机构(“CRO”)与临床前和毒理学研究及临床试验相关的费用； |
| 2. |
支付给与临床试验相关的研究地点的费用； |
| 3. |
向合同制造商支付与生产我们的原材料、药品、药品和候选产品相关的费用；以及 |
| 4. |
专业费用。 |
我们根据与代表我们进行和管理临床试验的多个研究机构和CRO签订的合同，对所收到的服务和花费的努力进行估计，从而确定与临床试验相关的费用。这些协议的财务条款有待协商，不同的合同会有所不同，可能会导致付款流程不均。其中一些合同下的付款取决于一些因素，如患者的成功登记和临床试验里程碑的完成。在收取服务费时，我们会估计提供服务的时间段，以及每段期间所付出的努力程度。如果实际提供服务的时间或努力程度与我们的估计不同，我们会相应地调整应计项目。如果我们不确定我们已经开始承担的成本，或者如果我们低估或高估了这些成本的水平，我们的实际支出可能会与我们的估计不同。
收入确认
根据会计准则编纂(“ASC”)主题606，我们确认用于描述向客户转让承诺商品或服务的收入，其金额反映了实体预期有权获得的对价，以换取这些商品或服务。为了实现这一核心原则，主题606包括五步模型内的规定，该五步模型包括i)识别与客户的合同，ii)识别合同中的履行义务，iii)确定交易价格，iv)将交易价格分配给履行义务，以及v)在实体履行履行义务时确认收入。
在合同开始时，我们确定每份合同中承诺的货物或服务，评估每一项承诺的货物或服务是否不同，并确定哪些是履约义务。我们确认在履行履行义务时分配给各自履行义务的交易价格的金额为收入。
产品销售，净额
我们产品销售的主要来源是OrLADEYO的销售(我们于2020年12月开始向客户发货)、向我们的许可合作伙伴销售帕拉米韦以及根据我们的采购合同向美国卫生与公众服务部销售RAPIVAB。当客户获得对产品的控制权时，我们确认销售收入，这通常发生在交货时。对于OrLADEYO，我们将客户提供的某些服务的付款归类为销售、一般和管理费用，只要这些服务被确定为与我们产品的销售不同，我们就将其归类为销售费用、一般费用和管理费用。
我们通过美国的一家专业药店直接向患者销售OrLADEYO。OrLADEYO公司的销售净收入按净销售价(交易价)记录，其中包括为(I)估计的政府回扣，如Medicaid和Medicare Part D报销，以及估计的管理护理回扣，(Ii)估计的退款，(Iii)共付援助计划的估计成本和(Iv)产品退货而建立的可变对价的估计。这些准备金是基于相关销售所赚取的或将被索赔的金额，并被归类为应收账款的减少或流动负债。在适当的情况下，这些估计将考虑一系列可能的结果，这些结果是对相关因素进行概率加权的，例如我们当前的合同和法定要求以及预测的客户购买和支付模式。总体而言，这些准备金反映了我们根据适用合同条款对其有权获得的对价金额的最佳估计。交易价格中包含的可变对价金额可能受到限制，只有在确认的累计收入金额很可能不会在未来期间发生重大逆转的情况下，才会计入净销售价格中。最终收到的实际对价金额可能与我们的估计不同。如果未来的实际结果与预期不同，我们将调整这些估计，这将影响产品净收入和在这些差异已知期间的收益。
政府和管理型医疗回扣。我们与政府机构和管理医疗组织或集体与第三方付款人签订合同，以便OrLADEYO有资格获得此类第三方付款人的购买或部分或全部补偿。我们估计我们将提供给第三方付款人的回扣，并在确认收入时从总产值收入中扣除这些估计金额。这些准备金记录在确认收入的同一时期，导致产品收入减少并建立流动负债。我们根据(I)我们与这些第三方付款人签订的合同、(Ii)适用于政府资助计划的政府强制折扣、(Iii)估计付款人组合的概率加权的一系列可能结果以及(Iv)从我们的专业药店获得的产品分销信息，估计我们将向第三方付款人提供的返点。
按存储容量使用计费。按存储容量使用计费是某些签约客户、药房福利经理、保险公司、政府项目和团购组织直接从我们的专业药房购买时出现的折扣。这些客户根据他们与我们的专业药店协商的合同购买我们的产品。专科药房反过来向我们收取专科药房支付的价格与签约客户协商支付的价格之间的差额，差额可能高于或低于与我们的专业药房购买价格。我们根据收入确认时的估算值估算扣款并调整生产总值收入和应收账款。
自付援助和患者援助计划。拥有商业保险并符合一定资格要求的患者可以获得共同支付援助。根据计划的条款和从专业药房收到的自付援助使用报告，我们能够估计自付援助金额，这些金额记录在相关收入确认的同一时期，导致产品收入减少。我们还提供一项患者援助计划，在有限的时间内免费提供药品，以便建立患者的保险范围。根据专科药房提供的患者援助计划使用情况报告，我们记录所提供产品的毛收入和免费药品折扣的全额减收金额。
产品退货。除非产品损坏或有缺陷，否则我们不向客户提供合同退货权利。病人不接受专科药房发运的药品，反映为在最初记录销售期间的销售发生逆转。患者估计不可接受的准备金在相关收入确认期间被记录为收入的减少，以及应收账款的减少。不接受的估计是基于专业药房提供的定量信息。
协作和其他研发安排和特许权使用费
当我们通过将承诺的商品或服务转让给客户来履行履行义务时，我们就会确认收入。收入是以交易价格计量的，交易价格是基于我们预期在将承诺的商品或服务转移给客户的交换中获得的对价金额。交易价格包括对可变对价的估计，只要确认的收入很可能不会发生重大逆转。
我们与许多第三方签订了合作和许可协议，并与某些政府实体签订了研发协议。
我们从这些协作和其他研发安排中获得的主要收入来源是许可、服务和版税收入。
来自许可费、特许权使用费、里程碑付款和研发费用的收入在盈利过程完成且我们没有进一步的持续业绩义务或我们已完成协议条款下的业绩义务时确认为收入。
初步评估涉及交付一项以上履约义务的安排，以确定我们授予的知识产权许可是否代表不同的履约义务。如果它们被确定为不同的，知识产权许可的价值将被预先确认，而研发服务费将被确认为履行了履行义务。对于基于所提供服务的绩效义务，我们使用基于我们花费的工作量或产生的成本的输入法来衡量进度，以满足与估计的总工作量或成本相关的绩效义务。可变对价在每个报告期进行评估，以确定它是否不会受到未来重大逆转的影响，因此应该包括在合同开始时的交易价格中。如果合同包括固定或最低金额的研发支持，这也将包括在交易价格中。对合作的变化(如延长研究期限或增加现有协议涵盖的目标或技术的数量)进行评估，以确定它们是代表修改还是应计入新合同。对于有多个履约义务的合同，根据每个履约义务的相对独立销售价格将收入分配给每个履约义务。独立销售价格是以我们单独销售产品或服务的可观察价格为基础的。如果无法直接观察到独立销售价格，则我们使用调整后的市场评估方法或预期成本加利润方法来估计独立销售价格。, 代表我们认为市场愿意为产品或服务支付的金额。分析协议以确定履约义务需要使用判断，每一项都可能是提供服务的义务、使用资产的权利或许可，或另一履约义务。
在下列情况下，里程碑付款在达到指定里程碑时确认为许可收入：(I)里程碑的性质是实质性的，并且在协议开始时不可能实现里程碑；以及(Ii)我们有权获得付款。在满足这些收入确认标准之前收到的任何里程碑付款都记录为递延收入。
与研发成本相关的直接自付费用收到的报销在综合全面损失表中记为收入，而不是费用的减少。根据我们与BARDA/HHS和NIAID/HHS的合同，收入被确认为可报销的直接和间接成本。
根据我们的某些许可协议，我们根据被许可方的涵盖产品的净销售额收取版税。特许权使用费在以下较晚的时间确认：(I)随后的销售或使用发生；或(Ii)部分或全部基于销售或基于使用的特许权使用费已经履行的履约义务。
合同余额
收入确认、开票和现金收取的时间导致综合资产负债表上的已开票应收账款、未开票应收账款(合同资产)以及递延收入和超过已确认收入(合同负债)的账单。
合同资产。我们的长期合同是按照合同条款和条件在工程进展时开具帐单的，可以是定期开具的，也可以是定期开具的。 完成某些里程碑。这通常会导致在收入确认之后进行计费，从而产生合同资产。合同资产一般在合并资产负债表中归类为流动资产。
合同责任。我们经常在业绩之前收到客户的现金付款，从而产生合同债务。这些合同责任是 根据我们预期确认收入的时间，在综合资产负债表中分类为当期或长期。
合同费用
我们可能会招致与获得合同相关的直接和间接费用。我们期望收回的增量合同成本在合同的预期期限内资本化和摊销。非增量合同成本和我们预期收回的成本在发生时计入费用。
研发费用
我们的研究和开发费用在发生时计入费用。将用于未来研究和开发活动的商品或服务的预付款将延期并资本化。该金额在相关货物交付或提供相关服务时确认为费用。研发费用除其他项目外，还包括人员成本，包括工资和福利、制造成本、CRO提供的临床、监管和毒理学服务、材料和用品，以及由各种行政和设施相关成本组成的间接费用分配。我们的大部分生产、临床和临床前研究都是由第三方CRO进行的。CRO进行研究的费用由我们在合同中指定的服务期限内累计，如果需要，我们会根据我们对实际提供的服务水平的持续审查来调整估计。
此外，我们还与第三方签订了许可协议，如耶希瓦大学阿尔伯特·爱因斯坦医学院(“AECOM”)、工业研究有限公司(“IRL”)和阿拉巴马大学(“UAB”)，这些协议要求与再许可协议或维护费相关的费用。我们将费用再许可为已发生的付款，除非它们与已递延的收入相关，在这种情况下，费用将被递延并在相关的收入确认期间确认。我们按所发生的费用来支付维护费。
递延协作费用是指在收到各种商业合作伙伴的对价后向我们的学术合作伙伴支付的子许可付款，以及向我们的学术合作伙伴支付的修改现有许可协议的其他对价。如果没有收到我们商业合作伙伴的付款或修改，这些递延费用就不会产生，并根据确认的相关收入按比例支出。我们认为，这种会计处理方式将费用与相关收入恰当地匹配起来。
我们把研发费用分为两大类：直接外部费用和间接费用。直接费用包括研发人员的薪酬和外部机构进行实验室研究、开发制造流程和生产候选产品、进行和管理临床试验的成本，以及与我们的临床和临床前研究相关的其他成本。这些成本由活动计划累计和跟踪。间接费用包括实验室用品和服务、设施费用、开发设备折旧和我们研发工作的其他管理费用。这些成本适用于非活动候选产品的工作和我们的发现研究工作。
基于股票的薪酬
所有以股份为基础的付款，包括授予股票期权奖励和限制性股票单位奖励，都根据其公允价值在我们的综合全面损失表中确认。基于股票的补偿成本在授予日以奖励的公允价值为基础进行估计，并在奖励的必要服务期内以直线方式确认为费用。确定合适的公允价值模型和模型的相关假设需要判断，包括估计奖励的有效期、股价波动性和预期期限。我们利用Black-Scholes期权定价模型对我们的奖励进行估值，并在授权期内以直线方式确认补偿费用。对最终归属的以股份为基础的支付奖励的估计需要判断，如果实际结果或更新的估计与我们当前的估计不同，该等金额将记录为修订估计期间的累计调整。此外，我们还有基于业绩的优秀股票期权，在“业绩”发生之前，不会确认补偿费用。在确定期权估值中使用的对未来股价波动和没收的估计时，也需要重要的管理层判断力。实际结果和未来估计的变化可能与我们目前的估计大不相同。
利息支出与特许权使用费融资义务
特许权使用费融资义务有资格根据OrLADEYO净销售额的特许权使用费得到偿还。利息支出按实际利率法在估计期间累计，相关负债将予以偿付。这要求我们估计在协议有效期内从产品销售中产生的未来版税支付总额。我们对特许权使用费融资债务的账面价值计入利息，并使用推定的实际利率记录利息支出。我们将在每个报告期重新评估预期的专利税支付，并通过对实际利率的预期调整来解释任何变化。在决定债务的预期偿还期和发行成本的摊销期限时使用的假设要求我们作出可能影响负债账面价值的估计，以及相关发行成本将在多长时间内摊销。预计净销售额的大幅增加或减少可能会对负债余额、利息支出和还款期限产生重大影响。
外币对冲
在我们发行医药票据时，我们签订了一项外币对冲协议，以对冲与日元兑美元汇率变化相关的某些风险。货币对冲协议下的最后一批期权已于2020年11月到期。货币对冲协议不符合对冲会计处理的条件，因此我们的综合全面损失表确认了按市值计价的调整。
税收
我们根据美国公认会计原则(GAAP)对不确定的税收状况进行会计处理。在厘定我们的所得税、递延税项资产及负债拨备，以及根据递延税项净资产入账的任何估值津贴时，需要有重大的管理层判断力。由于我们在递延税项资产到期前利用递延税项资产的能力存在不确定性，主要包括某些结转的净营业亏损，我们已经对所有潜在的税项资产记录了估值津贴。估值免税额是基于对我们经营的每个司法管辖区的应税收入的估计，以及我们的递延税项资产将可收回的期限。
第三项：关于市场风险的定量和定性披露
利率风险
根据我们的信贷协议，我们的投资组合和借款要承担利率风险。信贷协议下的条款A贷款每个季度的利息相当于三个月期伦敦银行同业拆借利率(LIBOR)，利率上限为不低于1.75%但不超过3.50%(“LIBOR”)，外加8.25%，或对于支付PIK利息的每个季度利息期，LIBOR加10.25%。因此，提高利率可能会增加我们需要为定期贷款支付的相关利息。截至2021年9月30日，根据信贷协议，1.25亿美元A期贷款的利息应计为12.2%。
我们根据我们的投资政策投资有价证券。我们的投资政策的主要目标是保存资本，保持适当的流动性，以满足运营需要和最大限度地提高收益。我们的投资政策规定了我们投资的信用质量标准，并限制了任何单一发行、发行人或投资类型的信用敞口。我们将多余的现金存放在高信用质量的金融机构、商业公司和政府机构，以限制信贷敞口的数量。我们投资的一些证券可能存在市场风险。这意味着当前利率的变化可能会导致投资本金的波动。
我们对利率变化的市场风险的投资敞口与我们可以从我们的投资组合中赚取的利息收入的增加或减少有关，由于利率和其他市场因素的变化而导致的市值变化，以及任何已实现收益和损失的增加或减少。我们的投资组合仅包括具有活跃的二级或转售市场的有价证券和工具，以帮助确保投资组合的流动性。假设利率沿整个利率收益率曲线上升或下降100个基点，不会对我们的利率敏感型金融工具(包括我们的借款)的公允价值产生重大影响，但可能会影响我们未来的收益和现金流。我们通常有能力将我们的固定收益投资持有到到期，因此，预计我们的经营业绩、财务状况或现金流不会因为利率的突然变化而受到实质性影响。不过，我们未来的投资收入可能会因利率变动而达不到预期，又或因利率变动或其他因素(例如与证券发行人有关的信贷风险改变)而被迫出售市值下跌的证券，我们的本金可能会蒙受损失。为了将这种风险降到最低，我们安排我们的投资的到期日与我们预期的现金流需求一致，从而避免在投资到期日之前赎回投资的需要。因此，我们不认为我们对我们的投资产生的利率风险有重大风险敞口。一般来说，我们的投资是没有抵押的。我们没有意识到我们的投资有任何重大损失。
我们不使用利率衍生品工具来管理利率变化带来的风险敞口。我们通过限制违约风险、市场风险和再投资风险来确保投资本金的安全和保值。我们通过投资投资级证券来降低违约风险。
外币风险
我们的大部分交易和金额最大的交易都是以美元进行的，尽管我们已经在欧洲开展了业务，但截至2021年9月30日，我们在外国没有重大的运营活动或重大投资。因此，在我们的正常经营中，我们没有受到重大的外汇兑换风险的影响。
项目4.安全控制和程序
我们维持一套披露控制和程序，旨在确保根据交易法要求在我们的定期文件中披露的与公司有关的信息根据交易法及时记录、处理、汇总和报告。我们在管理层(包括我们的首席执行官和首席财务官)的监督和参与下，对我们的披露控制和程序的设计和运作的有效性进行了评估。基于这一评估，首席执行官和首席财务官得出结论，截至2021年9月30日，公司的披露控制和程序有效，以确保公司根据交易法提交或提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格规定的时间内得到记录、处理、汇总和报告，并包括旨在确保公司在此类报告中要求披露的信息被积累并传达给公司管理层，包括公司首席执行官和首席财务官的控制和程序。
在截至2021年9月30日的季度内，我们对财务报告的内部控制没有发生重大影响或合理地可能对公司的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
第二部分：其他信息
项目1A.危险因素
投资我们的股票是有风险的。在对我们的普通股做出投资决定之前，您应该仔细阅读这份完整的报告，并考虑以下可能对我们的业务、财务状况或经营业绩产生不利影响的不确定性和风险，以及我们提交给美国证券交易委员会的其他文件中包含的所有其他信息。
与我们业务相关的风险
新冠肺炎相关风险
我们的业务、运营、临床开发或商业化计划和时间表，以及获得资金的渠道可能会受到新冠肺炎疫情对我们或与我们有业务往来的第三方的影响，包括但不限于我们的开发合作伙伴、制造商、临床研究机构(“CRO”)和其他机构，以及与我们合作的监管和政府机构。
全球新冠肺炎大流行继续影响美国和全球经济，并可能对我们的业务、运营和临床开发或商业化计划和时间表以及与我们有业务往来的第三方的业务和运营造成重大中断。例如，隔离、就地避难、类似的政府命令以及不断演变的商业政策和程序已经并可能继续影响到其他方面：(1)我们的人员和我们所依赖的第三方的人员，包括我们的开发合作伙伴(如Torii)、制造商、CRO和其他人；(2)我们当前和未来的临床试验和商业互动的进行；以及(3)FDA、欧洲药品管理局(EMA)、日本药品和医疗器械局(PPA)的运作
如果我们的业务或与我们开展业务的第三方的业务因这些事件而受损或减少，我们的产品和候选产品的开发和商业化可能会停止或推迟，或者此类开发和商业化活动的成本可能会增加，其中任何一项都可能对我们的业务产生实质性的不利影响。例如，我们的供应商或其他供应商可能因新冠肺炎大流行或其他卫生流行病而无法履行对我们的义务或履行预期的服务。在这种情况下，我们可能无法与其他供应商或供应商达成安排，或以商业上合理的条款或及时这样做。这样的延迟可能会对我们满足我们期望的临床开发和任何商业化时间表的能力产生不利影响。尽管我们谨慎地管理与供应商和供应商的关系，但不能保证我们未来不会遇到挑战或延误，也不能保证这些延误或挑战不会对我们的业务、财务状况和前景产生不利影响。
此外，我们的临床试验已经并可能继续受到新冠肺炎大流行的影响。例如，新冠肺炎的加速减缓了我们补体口服因子D抑制剂计划中不充分的C5应答者队列的启动，因此推迟了2020年相关数据的报告。临床站点的启动和患者招募可能会因为医院资源对新冠肺炎大流行的优先次序，或者患者对在大流行期间参与临床试验的担忧而被推迟。如果隔离阻碍患者的行动或中断医疗服务，一些患者可能难以遵循临床试验方案的某些方面。同样，如果我们无法成功招募和留住患者、首席研究人员和现场工作人员，而作为医疗保健提供者，他们可能已经增加了对新冠肺炎的风险敞口，或者受到所在机构、城市或州的额外限制，则可能会对我们的临床试验运营产生不利影响。
如果全球健康问题阻碍FDA、EMA、PMDA或其他监管机构进行检查、审查或其他监管活动，可能会严重影响FDA、EMA、PMDA或其他监管机构及时审查和处理我们提交的监管文件的能力，这可能会对我们的业务和临床开发以及商业化计划和时间表产生重大不利影响。
尽管我们在新冠肺炎疫情下的业务运营在继续发展，但我们仍对我们的许多员工使用在家工作政策，这可能会对生产力产生负面影响，扰乱我们的业务，并推迟我们的临床计划和时间表，其程度在一定程度上将取决于限制的持续时间和严重程度，以及我们正常开展业务的能力受到的其他限制。此外，我们是一家政府承包商，因此，我们受到联邦疫苗授权的约束。我们无法准确预测我们的重返办公室计划对运营的影响，也无法准确预测疫苗授权对我们的业务或与我们开展业务的第三方的影响。如果大量员工或关键员工不遵守授权，我们的业务可能会受到负面影响。这些以及类似的、或许更严重的运营中断可能会对我们的业务、运营业绩和财务状况产生负面影响。
新冠肺炎的蔓延在全球范围内造成了广泛的影响，也可能对我们获取资金的渠道产生实质性的影响。虽然新冠肺炎带来的未来经济影响及其持续时间可能很难评估或预测，但这场流行病可能会导致全球金融市场严重混乱，降低我们进入股权或债务资本市场或获得其他资金来源的能力，这可能会对我们的流动性产生负面影响。此外，新冠肺炎传播导致的经济衰退或市场回调可能会对我们的业务和我们普通股的价值产生实质性影响。
新冠肺炎的全球大流行在继续演变，新冠肺炎大流行或类似的卫生流行病的最终影响是不确定的，可能会发生变化。这些影响可能是实质性的，我们将继续密切关注新冠肺炎的情况。我们还不知道新冠肺炎已经或将会对我们的业务、医疗体系或全球经济产生多大程度的影响。此外，新冠肺炎大流行可能会增加下文描述的许多其他风险。
金融和流动性风险
我们从一开始就蒙受了亏损，预计还会继续蒙受亏损，而且可能永远不会盈利。
自我们成立以来，我们一直没有实现持续的盈利。我们预计在可预见的未来还会蒙受更多损失，而且随着我们的研发努力和商业活动的进展，我们的损失可能会增加。我们预计，这样的亏损将在每个季度之间波动，亏损和波动可能会很大。要实现盈利，我们或我们的合作伙伴必须成功制造和开发产品和候选产品，获得监管批准，并成功将我们的产品商业化和/或与其他方达成有利可图的商业化安排。我们可能需要比预期更长的时间才能从当前或未来的任何许可协议中获得可观的收入，或者直接从产品销售中获得可观的收入，或者我们可能永远不会收到这些收入。即使我们能够成功地将我们现有的产品商业化，或开发新的商业上可行的产品，我们对第三方负有的某些义务，包括但不限于我们根据特许权使用费购买协议为某些OrLADEYO和BCX9930收入支付RPI特许权使用费的义务，可能会降低此类产品的盈利能力。
由于与开发我们的候选产品、推出新产品及其商业化潜力相关的众多风险和不确定性，我们无法预测未来亏损的程度。即使我们确实实现了盈利，我们也可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力。如果我们无法实现并维持盈利，我们普通股的市值可能会下降。
我们未来可能需要筹集更多资金。如果我们无法在需要的时候筹集资金，我们可能需要调整我们的运营。
在我们公司历史的大部分时间里，我们都遭受了运营亏损，预计我们2021年的支出将超过2021年的收入。我们预计，在收入达到足以支持持续运营的水平之前，运营亏损和负现金流将继续存在。
我们的流动性需求将在很大程度上取决于我们产品商业化运营的成功以及未来我们候选产品的进展。我们管理流动性需求的计划主要包括控制研发项目的时间和支出，通过股权和/或债务融资筹集额外资金，以及将我们批准的产品商业化。我们定期评估其他为运营提供资金的机会，包括：(1)获得或增加美国政府对我们项目的资金，包括获得额外的和履行采购合同；(2)对我们的某些产品或候选产品的外部许可权，根据这些权利，我们将获得现金里程碑付款和/或特许权使用费；(3)通过股权或债务融资或其他来源筹集额外资本，包括特许权使用费或其他货币化交易；(4)获得额外的产品候选监管批准，这将产生收入、里程碑付款和现金流；(5)减少和/或(6)重组运营以改变我们的管理结构。
我们不能保证我们的任何计划都会成功，也不能保证在需要时，我们会以合理的条件获得额外的资金，或者根本不能保证。如果我们无法获得足够的额外资本，我们可能会被迫调整或缩减我们的业务；推迟、减少或停止正在进行的临床试验或商业化努力；完全停止运营；或者申请破产。
与药物开发和商业化相关的风险
我们的成功取决于我们有能力推动我们的候选产品通过不同的开发阶段，特别是通过临床试验过程，并获得监管部门对我们候选产品的商业销售的批准。
要获得我们候选产品商业化销售所需的监管批准，我们或我们的合作伙伴必须通过临床前研究和临床试验证明每个候选产品都是安全有效的。发展过程和相关监管过程是复杂和不确定的。我们候选产品的临床前和临床开发容易受到药物开发任何阶段固有的失败风险的影响，包括未能证明疗效和安全性、发生严重的、医学上或商业上不可接受的不良事件、我们或我们的合作伙伴未能遵守试验方案、适用的监管要求和行业标准，或者FDA或任何类似的外国监管机构认定候选产品可能无法继续开发或根据我们的开发计划获得批准。我们不能保证任何临床前研究和临床试验将按计划进行或如期完成(如果有的话)，也不能保证此类试验的结果足以支持监管部门批准我们的候选产品。
我们的候选产品在临床开发过程中的进展取决于我们的试验，这表明我们的候选产品在根据临床试验方案实现预先确定的安全性和有效性终点后，对正在接受治疗的患者具有足够的安全性和有效性。在我们的任何计划(包括BCX9930、BCX9250、GALIDSIVR和我们的其他罕见疾病候选产品)中，如果不能实现这些终点中的任何一个，都可能导致我们的试验延迟或修改，或者需要执行额外的计划外试验。如果我们的任何候选产品与不良事件或不良副作用相关，或者具有意想不到的特性，我们可能需要放弃开发该候选产品，或将该候选产品的开发限制在某些用途或人群中，在这些用途或人群中，从风险效益的角度来看，不良副作用或其他特征不太普遍、不太严重或更容易接受。最初在临床或临床前测试中表现出希望的候选产品稍后可能会被发现导致不良或意想不到的副作用，可能导致我们候选产品的开发延迟、重大意外成本或计划终止。我们候选产品的开发计划，包括我们的临床试验，可能没有得到充分的设计或执行，这可能会对研究结果和研究结果的分析产生负面影响。由于临床试验的成本和持续时间，我们可能会决定停止开发不太可能在临床试验中显示出有利结果、不太可能帮助产品发展到有意义的合作的点的候选产品，或者不太可能具有合理的商业潜力的候选产品的开发。
我们的临床前研究和临床试验中的不良或非决定性数据或在人体上的副作用可能导致FDA或外国监管机构(例如，EMA、MHLW或MHRA)拒绝批准候选产品的任何有针对性的适应症，或者施加可能影响候选产品的开发或最终商业可行性的限制或警告。此外，FDA或外国监管机构可能会认定，我们候选产品的研究数据需要进行与我们计划的开发战略不同的额外研究或研究设计，这些监管机构还可能要求患者进行监测和测试，或者可能对我们的开发活动实施限制或其他条件，其中任何一项都可能对我们计划的开发战略的成本和时间产生重大影响。如果我们或他们认为试验参与者面临不可接受的健康风险，我们、我们的合作伙伴、FDA或外国监管机构可以随时暂停或终止临床试验。
我们成功完成临床开发过程的能力取决于许多因素，包括但不限于：
| ● |
我们或我们的合作伙伴有能力确保合适的临床地点和研究人员，并及时或根本不招募和维持足够数量的患者； |
| ● |
登记参加临床试验的患者可能不遵守临床试验方案，或者在治疗期间和治疗后与研究人员保持联系以提供完整的数据； |
| ● |
我们的候选产品可能不会被证明是安全或有效的，或者可能会产生不利或不确定的结果； |
| ● |
我们或我们的合作伙伴可能出于各种原因决定或要求暂停或终止临床研究，包括发现参与者面临不可接受的健康风险、不良副作用或候选产品的其他意想不到的特征、不符合监管要求或其行为标准，或发现化学或机械相似的产品或候选产品造成不良影响； |
| ● |
监管机构可能不同意我们或我们合作伙伴的临床试验方案，或我们或他们对临床前研究和临床试验数据的解释； |
| ● |
临床方案或研究程序可能没有得到充分的设计或研究人员遵循； |
| ● |
配方改进可能不会像预期的那样起作用，这可能会对我们候选产品的商业需求产生负面影响； |
| ● |
监管机构可能无法批准或随后发现与我们或我们的合作伙伴签订临床和商业供应协议的第三方制造商的制造工艺或设施有问题； |
| ● |
进行开发活动所需的原材料或制成品候选材料或其他材料的供应或数量可能不足、不足或无法以可接受的成本获得，我们或我们的合作伙伴可能会遇到供应中断的情况； |
| ● |
我们或我们合作伙伴的发展计划可能会因发展战略的变化、新的或不同的法规、要求和指导方针的影响或其他意外事件或条件而延迟或更改； |
| ● |
临床前研究和临床试验的成本可能比我们预期的要高； |
| ● |
我们或我们的第三方承包商，包括生产我们的候选产品或其组件或成分的承包商，或代表我们或我们的合作伙伴进行临床试验或实验室测试的承包商，可能无法及时或根本不遵守监管要求和行业标准或履行合同义务；以及 |
| ● |
新冠肺炎疫情对上述一个或多个因素的影响。 |
临床试验既漫长又昂贵。上面列出的许多因素都可能导致我们任何项目的临床开发成本增加或临床开发时间延长。我们或我们的合作伙伴在临床前测试和临床试验上花费了大量费用，并投入了大量时间，但我们不能确定这些测试和试验是否会导致产品的商业销售。即使我们或我们的合作伙伴成功地完成了候选产品的临床试验，我们或我们的合作伙伴也可能不能及时提交所需的监管文件，可能无法获得候选产品的监管批准，在这种情况下，我们将无法从产品销售或许可安排中获得任何收入，或者任何候选产品如果获得批准，可能会受到标签、营销、分销、处方和使用方面的限制，这可能会对该产品的销售产生不利影响。
如果我们与第三方(如我们的开发合作伙伴、承包商和合同研究机构)的开发合作失败，我们候选产品的开发将被推迟或停止。
我们在产品候选开发的许多重要阶段严重依赖第三方，包括但不限于：
| ● |
发现能引起或启动疾病或紊乱进展所必需的生物反应的天然蛋白质，称为酶靶标； |
| ● |
为我们的化合物和候选产品执行某些药理学临床前研究和后期开发； |
| ● |
管理我们的1期、2期和3期临床试验，包括医学监测、实验室测试和数据管理； |
| ● |
执行可能需要对我们的候选产品进行批准的毒理学研究； |
| ● |
配方改进策略和方法； |
| ● |
生产配制我们的产品所需的原料和药物，以及用于我们的临床试验、毒理学研究和任何潜在的商业产品的候选产品；以及 |
| ● |
管理美国以外的某些监管互动。 |
我们在这些阶段中的任何一个阶段都不能进行成功的协作，这将极大地影响我们的业务。如果我们不以可接受的条件从学术机构或其他生物技术公司获得酶靶标或抑制剂的许可，我们的药物开发努力将受到影响。同样，如果合同研究机构或第三方承包商进行我们的初始或后期临床试验、进行我们的毒理学或其他研究、制造我们的起始材料、药物和候选产品、提供与我们的临床试验相关的实验室测试或其他服务，或协助我们履行监管职能，违反他们对我们的义务，履行他们的服务，或未能遵守监管要求，这将延误或阻止我们候选产品的开发和任何潜在商业产品的供应。
如果我们失去了与其中任何一方或多方的关系，我们可能会在寻找另一家可比提供商以及随后与其签订服务合同方面遇到重大延误。我们可能无法以合理的条款保留另一家供应商(如果有的话)。即使我们找到了替代提供商，该提供商也可能需要额外的时间来响应我们的需求，并且可能不会提供与原始提供商相同类型或级别的服务。此外，我们保留的任何供应商都将遵守适用的FDA当前良好实验室规范、当前良好制造规范(“cGMP”)和当前良好临床规范，以及类似的外国标准。我们无法控制这些供应商遵守这些规定。因此，如果这些供应商不遵守这些实践和标准，我们候选产品的开发和商业化可能会被推迟。如果上述任何风险得以实现，我们的业务、财务状况和经营业绩都可能受到重大不利影响。
如果我们不能获得额外的资金或可接受的合作安排，我们可能无法完成我们的产品和候选产品的开发和商业化，也无法继续运营。
随着我们项目的推进，我们的成本可能会增加。我们目前和计划中的发现、开发、批准和商业化工作将需要大量资金。我们的费用、收入和现金利用率可能因许多因素而有很大差异，这些因素包括：我们获得监管部门对我们的候选产品(包括BCX9930、BCX9250和GALIDSIVR)的批准的能力；我们对我们的产品(包括ORLADEYO)保持监管批准、成功商业化并获得市场认可的能力；我们筹集额外资本的能力；我们从与第三方合作开发和商业化我们的产品和候选产品(包括我们与Torii、BARDA/任何政府机构或其他方订购帕拉米韦或伽利西韦的数量或盈利能力；我们当前和拟议的候选产品临床试验的进展和结果；以及我们的主导产品制造和其他计划的进展情况。
为了继续未来的运营，推进我们的药物开发计划，并将我们目前的产品和候选产品商业化，我们将被要求筹集额外的资金。除了寻求战略合作伙伴关系、交易和政府资金外，我们还可能进入股票或债务市场，产生额外借款，或寻求其他资金来源，以随时满足流动性需求，包括利用资本市场上有吸引力的机会。额外的资金，无论是通过额外的证券销售、额外的借款、特许权使用费或其他货币化交易，与合作伙伴(包括Torii等公司合作伙伴和BARDA/HHS或NIAID/HHS等政府机构)的合作安排，或从其他来源获得的资金，在需要时或在我们可以接受的条款下，可能无法获得。发行优先股、普通股或可转换证券的条款和价格比我们目前发行的普通股优惠得多，可能会稀释或不利影响我们现有股东的持股或权利。额外的借款可能会使我们受到比我们的信贷协议目前适用于我们更多的限制性契约的约束。此外，协作安排可能需要我们将某些物质权利转让给这些公司合作伙伴。资金不足或缺乏可接受的合作伙伴关系可能需要我们推迟、缩减或取消某些研发计划。
我们在需要或根本不需要时筹集额外资金的能力可能是有限的，可能在很大程度上取决于我们成功地将OrLADEYO商业化并获得市场接受，以及我们当前药物开发计划的成功，包括BCX9250治疗FOP、BCX9930治疗补体系统疾病的BCX9250的开发计划的进展、时间表和最终结果(包括但不限于配方进度、长期人体安全性研究以及致癌性、药物相互作用、毒性或其他所需研究)。BCX9930用于治疗补体系统疾病的FOP，BCX9930是我们的广谱抗菌药物以及我们产品的任何审批后研究。此外，股票和债券市场的收缩和波动，包括新冠肺炎的影响，可能会限制我们未来在出现此类需求时筹集资金的灵活性。此外，我们还接触到许多不同的行业、融资合作伙伴和交易对手，包括商业银行、投资银行和合作伙伴(包括投资者、许可合作伙伴和美国政府)，它们在当前的经济和政治环境下可能是不稳定的，或者可能变得不稳定，包括受到新冠肺炎的影响。任何这样的不稳定都可能影响这些当事人履行对我们的合同义务的能力，或者它可能会限制或对未来与我们的交易施加负担。此外，供应商也有可能受到负面影响。我们当前计划中的任何不利结果或不利的经济状况都可能给我们的普通股价格带来严重的下行压力，并可能减少在资本或信贷市场筹集资金的机会，如果这种情况严重和持续，还可能进一步降低公司可投资现金的回报。, 这可能会对我们的运营结果和现金流产生实质性的不利影响，并限制我们继续开发和商业化我们的产品和候选产品的能力。
如果我们或我们的合作伙伴不能获得政府对我们候选产品的批准或保持对我们产品的政府批准，我们或我们的合作伙伴将无法将这些产品和潜在产品商业化和销售，这将严重损害我们的业务，因为我们将得不到任何收入。
我们或我们的合作伙伴在营销或销售我们的产品之前必须获得监管部门的批准。如果FDA或类似的外国监管机构推迟或拒绝监管部门批准我们的候选产品之一，或撤销对以前批准的产品的批准，我们将无法在适用的司法管辖区内营销或销售该产品，也不会从与此相关的销售或许可安排中获得收入，这可能会对我们的业务产生重大和不利的影响。
在任何司法管辖区，准备和获得监管批准的过程都可能是漫长和昂贵的，批准从来都不是确定的。由于开发过程中固有的风险和不确定性，包括与新冠肺炎影响相关的风险和不确定性，我们的候选产品获得监管批准所需的时间可能比我们预期的要长得多，或者可能永远不会获得批准。正如“风险因素-与我们业务相关的风险-与药物开发和商业化相关的风险-我们的成功取决于我们是否有能力推动我们的候选产品通过不同的开发阶段，特别是通过临床试验过程，并获得监管机构对我们候选产品的商业销售的批准，”我们或我们的合作伙伴可能 在临床前研究和临床试验期间或由于临床前研究和临床试验的结果，可能会推迟或阻止监管部门批准我们的候选产品，或对我们管理层的信誉、我们的价值和我们的经营业绩产生负面影响。
即使FDA或外国监管机构批准了候选产品，批准也可能限制候选产品的指定用途，对候选产品施加其他限制，和/或可能要求进行审批后研究，这可能会损害候选产品的商业可行性。即使我们获准在美国或国际市场销售我们的潜在产品，我们也将继续受到广泛的监管要求。这些要求涉及面很广，除其他事项外，还适用于以下各项：
| ● |
药品不良反应报告规定； |
| ● |
| ● |
产品制造，包括良好的制造规范要求；以及 |
| ● |
产品更改或修改。 |
我们未能遵守现有或未来监管机构对监管批准的要求，或失去或更改之前获得的批准，可能会削弱我们从产品销售或许可安排中创造任何收入的能力，这可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。
我们专注于罕见疾病，这可能会带来额外的风险和挑战。
由于我们专注于开发治疗罕见疾病的药物，我们可能会为我们在美国或世界其他地方的候选产品寻求孤儿药物、突破性疗法或快速通道称号。通常，监管当局在决定是否批准此类指定时拥有广泛的自由裁量权。我们不能保证我们的候选产品将获得FDA的孤儿药物状态或其他监管机构的同等称号。我们也不能保证我们将获得突破性治疗、快速通道或同等的称号，这些称号提供了某些潜在的好处，例如更频繁地与适用的监管机构开会讨论开发计划、就高效的药物开发计划提供密集的指导，以及可能符合滚动审查或优先审查的资格。即使我们成功地为我们的候选产品获得了任何此类指定，此类指定也可能不会带来更快的开发或监管审查或批准，也不会增加我们的候选产品获得上市批准的可能性。例如，尽管PNH的BCX9930已经从FDA获得了快速通道和孤儿药物指定，但与相关司法管辖区的传统流程相比，我们可能不会体验到更快的开发、审查或批准过程。我们可能无法获得或维护BCX9930或其他获得这些称号的候选产品，而我们的竞争对手可能会为其候选产品获得这些称号，这可能会影响我们开发和商业化我们的产品和候选产品或与此类竞争对手竞争的能力，这可能会对我们的业务、财务状况或运营结果产生不利影响。
如果任何批准的产品的有效性低于预期，导致先前未确定的不良副作用，或未能在医学界获得市场认可，则该产品的商业可行性可能会受到影响。
如果在获得监管部门对产品的批准后，我们或其他人发现该产品的有效性低于之前认为的效果，或导致先前未确定的不良副作用，则可能会发生以下任何不良事件：
| ● |
监管机构可能撤回对该产品的批准，或对该产品实施营销或生产限制，或要求我们或我们的合作伙伴制定一份药物指南，概述分发给患者的不明副作用的风险； |
| ● |
我们或我们的合作伙伴可能被要求召回产品，改变产品的给药方式，进行额外的临床试验，或受到民事或刑事处罚；以及 |
| ● |
产品的竞争力可能会下降，我们的声誉可能会受损。 |
即使在获得监管部门的批准后，任何产品都可能无法获得医生、患者、第三方付款人、卫生当局和医学界其他人的足够甚至是任何市场认可度。例如，即使新的、可能更有效或更方便的治疗进入市场，医生也往往不愿将他们的患者从现有的治疗方法中切换出来。此外，患者经常适应他们目前正在接受的治疗，除非他们的医生建议更换产品，或者由于现有治疗缺乏报销而被要求更换治疗，否则患者不想更换。如果批准的产品没有达到足够的市场接受度，它可能不会产生显著的收入。上述任何情况的发生都可能对我们的业务产生实质性的不利影响。
如果我们不能成功地商业化或建立合作关系来商业化我们的某些产品和候选产品，或者如果任何合作伙伴终止或未能履行与我们协议规定的义务，我们的产品和候选产品商业化的潜在收入可能会减少、延迟或取消。
我们的业务战略是增加我们产品和候选产品组合的资产价值。我们认为，要实现这一目标，最好是保留全部产品权利，或酌情与第三方达成合作安排。根据需要，潜在的第三方关系可能包括临床前开发、临床开发、监管批准、营销、销售以及我们的产品和候选产品的分销。
目前，我们已经与Torii公司就OrLADEYO在日本的商业化建立了合作关系，与Shionogi和Green Cross公司分别就帕拉米韦的开发和商业化与MundiPharma公司建立了合作关系，与Mundesine(Forodesine)的开发和商业化关系也与Mundesine公司建立了合作关系。建立和实施协作关系的过程既困难又耗时，并且涉及重大不确定性，包括：
| ● |
我们的合作伙伴可能会因为商业、监管或临床结果不令人满意，包括批准后的临床承诺、业务战略的改变、控制权的变更或其他原因，寻求重新谈判或终止与我们的关系； |
| ● |
我们的合作安排合同可能会到期； |
| ● |
合作关系(例如与我们的某些分销合作伙伴的合作关系)到期或终止可能会触发公司对合作伙伴持有的未售出产品的回购义务； |
| ● |
我们的合作伙伴可能会选择寻求替代技术，包括我们竞争对手的技术； |
| ● |
我们可能与合作伙伴发生纠纷，可能导致诉讼或仲裁，例如我们最近与Seqirus UK Limited之间的仲裁程序，这可能导致巨额费用并转移我们管理层的注意力； |
| ● |
我们对合作伙伴的活动没有日常控制权，对他们的决策控制有限； |
| ● |
我们能否从我们的合作伙伴那里获得未来的活动付款和版税，取决于他们是否有能力确定我们的候选产品的安全性和有效性，获得监管部门的批准，以及实现市场对我们候选产品开发的产品的接受； |
| ● |
我们或我们的合作伙伴可能无法正确启动、维护或捍卫我们的知识产权(在适用的情况下)，或者一方可能会使用我们的专有信息以招致诉讼，从而危及我们的专有信息或可能使我们的专有信息失效或使我们承担潜在的责任； |
| ● |
我们或我们的合作伙伴可能没有在我们的产品和候选产品上投入足够的资本或资源；以及 |
| ● |
我们或我们的合作伙伴可能不遵守适用的政府法规要求。 |
如果我们或我们的合作伙伴未能及时或根本不履行我们的责任，我们与该协作相关的开发和商业化工作可能会减少、延迟或终止，或者我们可能需要承担原本由我们的合作伙伴负责的活动的责任。如果我们不能在可接受的条件下建立和维持合作关系，我们可能不得不推迟或停止我们的一个或多个产品或候选产品的进一步开发或商业化，自费进行商业化活动，或寻找替代资金来源。如果我们的产品和候选产品开发或商业化的任何延迟都会严重影响我们的业务，因为如果我们的候选产品没有在开发过程中取得进展或及时进入市场，或者根本没有取得市场成功，或者如果我们的产品没有取得市场成功，我们可能无法从产品销售或许可安排中获得任何收入。
我们与鸟井合作的结果可能达不到我们目前的预期。
我们与鸟井就OrLADEYO在日本的开发和商业化达成了一项协议。我们没有与鸟井合作的历史，无法预测这次合作的成功。我们实现此合作的预期收益(包括版税支付的收款或金额)的能力受到许多风险的影响，包括OrLADEYO的商业潜力可能无法满足我们当前的期望、我们或Torii可能无法履行我们在“鸟井协议”下各自的义务，以及第三方可能无法及时或根本无法履行其对我们的义务。
鸟井协议规定，我们将有权获得分级特许权使用费，其金额将取决于OrLADEYO在日本每个日历年的年净销售额以及其他因素。在第一次商业销售后的一年内，我们仍负责有关OrLADEYO在日本的监管活动。我们继续使用第三方来履行我们在“鸟井协议”下的许多义务，包括但不限于我们在日本的监管和其他责任。如果我们的互动或我们的第三方代理商的互动不成功，我们可能无法履行“托里协议”规定的义务，这可能会对商业成功和合作伙伴关系产生负面影响，影响预期的经济效益，或者需要进一步开发OrLADEYO。
鸟井可以在某些有限的情况下终止鸟井协议，包括在OrLADEYO在日本首次商业销售六周年后发出一年的书面通知。如果Torii协议因这些条款而终止，我们将不再有权根据该协议获得任何里程碑或特许权使用费付款，这可能会对我们的业务和运营业绩产生重大不利影响。
鸟井将在一个联合指导委员会的监督下，独家控制OrLADEYO在日本防止HAE攻击的商业化活动，并拥有决策权。因此，我们根据鸟井协议收到的任何特许权使用费以及支付的金额取决于鸟井是否成功地进行了此类商业化活动。此外，竞争激烈的产品以及患者需求、处方水平、报销决定或其他因素的变化可能会限制OrLADEYO在日本的商业潜力，这可能会大幅减少我们根据Torii协议有权获得的任何版税金额。
根据Torii协议，我们将负责向Torii供应其所需数量的OrLADEYO用于商业销售。如果由于我们的第三方合同制造商未能生产足够的药品，我们无法向鸟井供应所需数量的OrLADEYO，那么鸟井在日本成功将OrLADEYO商业化的能力可能会受到实质性的损害，我们可能会根据鸟井协议获得更少的特许权使用费收入，或者根本得不到任何收入。
上述任何风险都可能对我们履行“鸟井协议”项下义务的能力产生重大不利影响，这可能会大幅降低“鸟井协议”给我们带来的经济利益，并损害或导致我们与“鸟井协议”的合作终止。
我们不能保证我们的产品或技术的商业化努力、方法和战略会成功，我们未来的收入来源也是不确定的。
不能保证我们和我们合作伙伴的商业化努力、方法和战略一定会成功。虽然我们已经扩大了内部商业团队，并增加了经验丰富的专业人员，但作为一家公司，我们在产品或技术商业化方面没有太多经验。此外，对于我们目前或计划商业化的产品，我们可能无法建立或充分提高我们的销售、营销和分销能力。我们从我们或我们的合作伙伴商业化的产品中获得收入的能力受到几个风险的影响，包括：
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我们或我们的合作伙伴可能无法成功完成临床试验，或未能履行上市后承诺，足以获得并保持监管机构的上市批准； |
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许多竞争对手更有经验，拥有更多的资源，他们的产品可以比我们的产品和候选产品更快地上市，更具成本效益，或者有更好的疗效或耐受性； |
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我们可能无法采用全面有效的知识产权战略，这可能会导致我们公司、我们的产品和候选产品的商业价值下降，或与这些产品相关的版税下降(例如，在韩国失去帕拉米韦专利，这可能会导致绿十字的版税减少)； |
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我们可能没有采用全面有效的监管策略，这可能会导致我们产品商业化的延迟或失败； |
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我们和我们的合作伙伴将我们的产品成功商业化的能力受到竞争格局的影响，目前还不能完全了解； |
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产品销售收入将取决于我们获得和保持优惠定价的能力； |
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报销是不断变化的，这可能会极大地影响我们产品的使用； |
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产品销售的未来收入将取决于我们成功完成临床研究、获得监管批准以及制造、营销、分销和商业化我们批准的药物的能力；以及 |
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新冠肺炎疫情对我们或我们的合作伙伴的影响。 |
此外，OrLADEYO未来的销售收入受到不确定因素的影响，这将取决于几个因素，包括我们和我们的合作伙伴在美国和其他地方的商业化努力是否成功，转向OrLADEYO的新患者数量，患者留存和需求，开OrLADEYO的医生数量，每月处方率，第三方付款人的报销情况，患者从我们的临床试验和早期接入计划转变为商业客户的情况，以及市场趋势。
即使我们能够成功地将我们现有的产品商业化，或者开发新的商业上可行的产品，我们对第三方负有的某些义务，包括但不限于我们根据特许权使用费购买协议为某些OrLADEYO和BCX9930收入支付特许权使用费的义务，可能会降低此类产品的盈利能力。
我们预计将继续扩大我们的开发和监管能力，并实施销售、营销和分销能力，因此，我们在管理增长方面可能会遇到困难，这可能会扰乱我们的运营。
我们预计，我们的员工数量和业务范围将继续大幅增长，特别是在药品开发、法规事务、销售、营销和分销领域。为了管理我们预期的未来增长，我们必须继续实施和改进我们的管理、运营和财务系统，扩大我们的设施，并继续招聘和培训更多合格的人员。例如，我们在2020年扩大了内部商业团队，为OrLADEYO的商业发布做准备。由于我们的财务资源有限，而且我们的管理团队在管理一家具有如此预期增长的公司方面的经验有限，我们可能无法有效地管理我们业务的扩张，也无法招聘、培训和留住更多合格的人员。我们业务的扩张可能会导致巨大的成本，并可能转移我们的管理和业务发展资源。此外，如果我们在任何地区招募商业团队并建立营销能力的任何产品或候选产品的商业发布被推迟或由于任何原因没有发生，我们将过早或不必要地招致这些商业化费用。任何无法管理增长的情况都可能推迟我们业务计划的执行或扰乱我们的运营。
我们依赖第三方供应商制造和分销我们的产品、候选产品以及产品和候选产品的材料。如果我们不能依赖现有的第三方供应商，我们将被要求在寻找新的第三方供应商时产生巨大的成本和潜在的延迟，这可能会对我们的产品和候选产品的开发和商业化时间表产生不利影响。
我们依赖第三方供应商(包括第三方制造商、分销商和专业药店)来制造和分销我们的产品、候选产品和候选产品的材料。通常，特别是在早期开发和商业化过程中，我们只有一个或有限的特定产品或服务的来源，例如制造和/或分销。我们依赖这些第三方供应商及时并根据适用的政府法规履行其义务。我们的第三方供应商，特别是我们的第三方制造商和分销商，可能是我们为特定产品或服务或在特定地区聘请的唯一供应商，在满足我们的要求方面可能会遇到困难，包括但不限于以下问题(视情况而定)：
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投入的资源不足，无法在预期时间内满足我们的要求； |
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产量不一致； |
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商业产品的产品责任索赔或者召回； |
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将生产规模扩大到商业规模和验证规模的困难； |
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制造过程所需材料交付中断； |
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未及时将本公司产品的商业供应分发给商业供应商或最终用户的； |
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与其他供应商的工厂时间安排或意外的设备故障； |
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可能袭击其设施或影响基础设施的潜在灾难； |
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我们的药物物质或产品中可能存在的潜在杂质，可能会影响我们临床试验或未来商业化产品的可用性； |
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质量控制和保证差或过程控制不充分； |
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未能向我们提供有关库存、使用我们产品的患者数量或有关我们产品的严重不良事件和/或产品投诉的准确或及时信息； |
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第三方无法履行其对我们或他人的财务义务； |
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第三方可能违反制造或分销协议的； |
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第三方可能在成本高昂或给我们带来不便的时间终止或不续签关键协议；以及 |
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不遵守或配合FDA或其他外国监管机构或当地海关提出的法规和规范或要求，特别是与OrLADEYO、BCX9930、BCX9250、伽利西韦、帕拉米韦和我们的早期化合物相关的法规和规范或要求。 |
许多其他因素可能会导致我们任何产品和候选产品的生产和分销中断，包括人为错误、自然灾害、流行病、劳资纠纷、恐怖主义或战争行为、设备故障或原材料短缺。如果我们的商业分销合作伙伴不能在预期时间内满足我们的要求，或者不能向我们提供准确或及时的信息和数据，包括库存和销售、严重的不良事件和/或产品投诉，我们的业务，包括我们的商业发布和OrLADEYO的销售可能会面临风险。此外，如果专业药房服务，包括我们的第三方呼叫中心服务(提供患者支持和财务服务、处方摄取和分发、报销裁决和持续的合规支持)没有得到有效管理，OrLADEYO的商业发布和销售的继续可能会延迟或受到影响。
此外，我们的合同制造商可能无法以使我们的产品或候选产品具有商业可行性所需的成本或数量制造它们所需的材料。我们的原材料、药品、产品和候选产品是由有限的几家供应商生产的，其中一些供应商只在一家工厂生产。如果这些供应商中的任何一家无法生产这些产品，这可能会严重影响我们进一步进行临床前试验和临床试验的产品和候选产品材料的供应。到目前为止，我们的第三方制造商已经满足了我们的制造要求，但他们可能不会继续这样做。此外，生产过程或程序的改变，包括药物生产地点的改变或第三方制造商的改变，可能需要根据FDA的cGMP和类似的外国要求事先进行审查和批准。这种审查可能既昂贵又耗时，可能会推迟或阻止产品的发布。FDA或外国监管机构可以随时实施新标准，或改变对现有标准的解释和执行，用于产品的制造、包装或测试。如果我们或我们的合同制造商不能遵守，我们或他们可能会受到监管行动、民事诉讼或处罚，其中任何一项都可能使我们付出高昂的代价，并可能导致产品延误或短缺。
如果我们无法保持当前的第三方关系，或无法以合理的商业条款与其他第三方签订新协议，或者如果我们的任何第三方供应商的制造或分销表现不佳或未能遵守任何监管机构，我们可能无法完成我们的产品和候选产品的开发、获得及时批准或商业化。
我们和我们的合作伙伴将我们的产品商业化，将面临此处描述的潜在商业化风险和许多额外风险。 我们的任何潜在收入收益，包括里程碑付款、特许权使用费或其他对价，都是高度投机性的。
我们产品的商业化成功是不确定的，受制于我们与药物开发和商业化有关的其他风险因素中披露的所有风险和不确定因素。此外，我们产品的商业化还面临进一步的风险，可能会受到许多因素的负面影响，包括但不限于以下因素：
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我们的产品可能不足以在当前获得批准的市场以外的市场上获得足够的安全和有效的市场批准； |
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我们的产品上市后承诺和进一步开发所需的资金可能不能及时、完全或充足地提供； |
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竞争产品的进步可能会极大地取代对我们产品的潜在需求； |
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政府和第三方付款人可能没有提供足够的保险或补偿，这将对我们的产品需求产生负面影响； |
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我们可能无法向我们的合作伙伴提供商业材料，我们的合作伙伴可能无法直接或通过第三方制造商维持或建立足够和可接受的商业生产； |
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医疗保健提供者和患者对我们产品的商业需求和接受程度可能不足以给我们或我们的合作伙伴带来可观的产品收入，并可能给我们带来很少甚至没有收入、里程碑式的付款或版税； |
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我们或我们的合作伙伴对我们产品的营销和商业化努力的有效性； |
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市场对现有替代疗法的满意度； |
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相对于其他可用疗法的感知疗效； |
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疾病患病率； |
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治疗费用； |
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替代产品的定价和可获得性； |
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竞争对手的市场营销活动； |
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医学界转向新的治疗模式或护理标准；以及 |
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相对方便和容易管理。 |
与本行业竞争相关的风险
我们面临着激烈的竞争，如果我们不能有效地竞争，对我们产品的需求可能会减少。
生物技术和制药行业竞争激烈，受到快速而实质性的技术变革的影响。有许多公司寻求开发与我们目前目标相同的产品。我们在美国和其他地方的竞争对手不胜枚举，其中包括大型跨国制药和化学公司以及专业生物技术公司。这些竞争对手中的大多数都比我们拥有更多的资源，包括更多的财务资源、更多的研发人员以及更有经验的制造、营销和销售组织。此外，我们的大多数竞争对手在进行临床试验和获得FDA和其他监管部门批准方面比我们有更多的经验。因此，我们的竞争对手可能会比我们更快地获得FDA或其他监管机构对候选产品的批准，也可能比我们的产品更快地获得与我们产品竞争的产品的批准。在我们之前完成临床试验、获得必要的监管批准并开始药物商业销售的公司可能会获得显著的竞争优势，包括专利和FDA的专有权，这将推迟我们销售产品的能力。我们面临并将继续面临以下方面的竞争：我们的产品商业化、针对理想疾病靶点的潜在候选产品的许可、理想候选产品的许可以及来自学术机构、政府机构、研究机构以及生物技术和制药公司的候选产品的开发和营销。除其他因素外，竞争还可能来自：
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其他药物开发技术； |
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预防或减少疾病发病率的方法，包括疫苗；以及 |
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新的小分子或其他类别的治疗剂。 |
其他人的开发可能会使我们的产品、候选产品或技术过时或缺乏竞争力。
我们在2020年12月获得了FDA的批准，OrLADEYO是一种口服每日一次的疗法，用于预防12岁及12岁以上的成人和儿科患者的HAE发作。我们随后分别于2021年1月、2021年4月、2021年5月和2021年9月在日本、欧盟、英国和阿拉伯联合酋长国获得了OrLADEYO的监管批准。此外，我们正在研究或开发其他几种罕见疾病的治疗产品，包括补体系统和FOP疾病，以及开发用作医学对策的广谱抗病毒药物。我们预计，我们的医药产品和候选产品将面临激烈的竞争。在竞争对手获得显著竞争优势之前，完成临床试验、获得所需资金或政府支持、获得所需监管批准并开始对其产品进行商业销售或储存订单的公司。有针对HAE的许可疗法(包括Berinert®、Haegarda®、Cinryze®、Kalbitor®、Takhzyro®、Firazyr®(Icatibant)、仿制药icatibant和Ruconest®)，以及某些补体介导的疾病(如PNH、aHUS、重症肌无力和神经脊髓炎视谱性疾病(Soliris®、UltomirisTM和EmpaveliTM)、用于预防或治疗流感的产品(季节性流感疫苗、达菲®(奥司他韦)、仿制药奥司他韦、瑞乐沙®、INAVR®、法韦拉韦和Xofluza™)，以及一些在这些治疗领域和治疗FOP的临床开发中的其他产品。此外，世界各地的政府实体可能会提供奖励、赠款和合同，以鼓励对流感、冠状病毒、埃博拉病毒和其他病毒的预防和治疗药物的额外投资，这可能会进一步增加我们的竞争对手的数量和/或为某些竞争对手提供优势。有关我们的竞争对手、竞争产品或计划以及这些和其他治疗领域的竞争条件的进一步讨论，请参阅我们最新的10-K年度报告的第一部分中的“商业竞争”。
如果我们的一个或多个竞争对手的产品或计划(包括目前尚未确定的潜在竞争对手)获得成功，我们产品的市场可能会减少或被淘汰。
与我们相比，我们的许多竞争对手和潜在竞争对手拥有的优势要大得多：
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资本资源； |
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研发资源，包括人员和技术； |
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监管经验； |
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临床前研究和临床试验经验； |
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制造、营销和销售经验；以及 |
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生产设施。 |
这些竞争因素中的任何一个都可能阻碍我们的资金努力，使我们的产品、候选产品或技术失去竞争力，或者消除或减少对我们的产品和候选产品的需求。
法律和监管风险
我们受到与我们的产品和候选产品相关的各种法律法规的约束，如果我们或我们的合作伙伴不遵守这些法律法规，我们可能面临重大处罚。
我们或我们的合作伙伴与已批准的产品相关的活动，或在监管部门批准后，我们正在开发的任何候选产品，如BCX9930、BCX9250和GALIDSIVR，都必须受到美国监管和执法机构(包括FDA、联邦贸易委员会、司法部以及州和地方政府)和外国对应机构(包括EMA、MHLW、MHRA和其他机构)的监管和执法机构的约束。
我们负责报告不良药物体验，负责某些批准后研究，并可能承担与召回或撤回我们的产品在获得批准的司法管辖区销售相关的责任和费用。我们还可能承担与我们承包的产品制造或为我们的任何合作伙伴提供支持相关的责任。我们被要求保持记录，并向监管机构提供与我们产品相关的数据和报告(例如，风险评估和缓解策略、跟踪和跟踪要求以及不良事件)，我们可能会招致某些促销监管和政府定价风险，所有这些风险都可能对我们的运营和财务状况产生重大不利影响。类似的责任将在监管部门批准我们目前正在开发的任何其他候选产品时适用。
此外，我们还受到联邦医生阳光法案和各州某些类似的医生支付和药品定价透明度立法的约束。我们还受到与医疗保健“欺诈和滥用”相关的各种联邦和州法律的约束，包括联邦和州的反回扣和虚假索赔法律。在美国以外，我们在运营的各个司法管辖区可能会受到类似的外国法律和法规的约束。这些法律法规适用于我们或我们的合作伙伴的运营、销售和营销实践、价格报告以及与医生、其他客户和第三方付款人的关系。反回扣法一般禁止制造商索取、提供、接受或支付任何报酬来创造业务，包括购买或开出特定药物的处方。虽然这些法律的具体规定各不相同，但它们的范围通常很广，可能没有任何法规、指导意见或法院裁决来澄清这些法律如何适用于特定的行业实践。虚假索赔法律禁止任何人在知情和自愿的情况下向第三方付款人(包括联邦医疗保险和医疗补助)提交虚假或欺诈性的报销或服务索赔，或对未按索赔提供的项目或服务提出索赔，或对医疗上不必要的项目或服务提出索赔。阳光条款适用于产品在某些政府计划下得到报销的制造商，并要求这些制造商每年向联邦政府披露向医生(定义为包括医生、牙医、视光师、足科医生和脊椎按摩师)和教学医院以及教学医院支付的某些款项。, 医生(如上所述)及其直系亲属持有的所有权和投资权益。州法律还可能要求披露药品价格信息和营销支出。尽管我们试图遵守这些法规，但我们或我们合作伙伴的做法可能会受到医疗欺诈和滥用、反回扣、虚假声明或类似法律的挑战。违反《医生阳光法案》和类似立法或欺诈和滥用法律的行为可能会受到民事或刑事制裁，包括罚款和民事罚款，以及未来被排除在参与政府医疗保健计划之外。
我们临床试验的首席研究员可能会不时担任我们的科学顾问或顾问，并获得与此类服务相关的报酬。在某些情况下，我们可能需要向某些监管机构报告其中一些关系，包括FDA和类似的外国监管机构。因此，FDA或其他监管机构可能会得出结论，认为我们与主要研究人员之间的财务关系会造成利益冲突，或以其他方式影响对该研究的解释。如果一项研究存在利益冲突，在适用的临床试验地点产生的数据的完整性可能会受到质疑，或者临床试验本身的效用可能会受到威胁。这可能会导致FDA或其他监管机构延迟批准或拒绝我们的营销申请(视情况而定)，并可能最终导致拒绝我们的一个或多个候选产品的上市批准。
FDA和外国监管机构也可能会对我们施加批准后的承诺，我们可能会因为各种原因而无法成功或按时完成这些承诺，包括但不限于缺乏完成研究的资金，以及适当的地点、调查人员或研究对象的兴趣不足。我们目前受到某些审批后承诺的约束。如果我们未能遵守批准后的法律和法规要求，我们可能会受到处罚，我们的产品可能会受到FDA和其他监管机构的持续记录和报告要求、审查和定期检查。产品的监管批准可能会受到对该产品可能上市的指定用途的限制，或者受到限制我们促销、销售或分销产品能力的其他限制性批准条件的限制。此外，我们的产品和任何其他未来候选产品的批准可能需要在批准后进行昂贵的测试和监督，以监控其安全性或有效性。
广告和促销受到FDA严格的规则和监督，作为NDA持有者，我们可能要对任何不符合规则和规定的广告和促销负责。特别是，所有宣传材料和活动中的声明必须与FDA批准的经批准的产品一致，必须得到适当的证实，并与有关产品的安全风险和限制的信息保持相当的平衡。我们还被要求就我们的产品进行适当的真实、非误导性和非宣传性的科学交流，适用的监管机构、竞争对手和其他第三方可能会认为我们没有遵守这些规定。除了医学教育工作外，我们可能会提供病人支援服务，以协助病人使用我们的商业认可产品接受治疗，而这些产品已日益成为政府调查的重点。
有关批准产品的不良事件信息必须进行审查，作为NDA持有者，我们必须向FDA和其他监管机构快速定期提交不良事件报告。此外，除FDA外，产品的研究、制造、分销、销售和推广还可能受到各种联邦、州和地方当局的监管，包括医疗保险和医疗补助服务中心、美国卫生与公众服务部的其他部门、美国司法部和司法部内的各个美国检察官办公室、州和地方政府以及与上述类似的外国机构。所有这些活动还可能受到医疗保健虚假索赔和欺诈和滥用法律的约束，以及消费者保护和不正当竞争法律的约束。
如果我们与受医疗保健法律法规约束的产品有关的运营被发现违反了上述任何医疗欺诈和滥用法律或适用于我们的任何其他政府法规，我们可能会受到惩罚，包括民事和刑事处罚、损害赔偿、罚款以及缩减或重组我们的业务。对我们业务的任何处罚、损害赔偿、罚款、缩减或重组都可能对我们的业务运营能力和财务业绩产生不利影响。虽然合规项目可以降低因违反这些法律而受到调查和起诉的风险，但风险并不能完全消除。任何针对我们违反这些法律的行为，即使我们成功地进行了辩护，也可能导致我们招致巨额法律费用，并转移我们管理层对业务运营的注意力。此外，实现并持续遵守所有适用的欺诈和滥用法律可能代价高昂。
我们的员工和顾问可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求，这可能会给我们造成重大责任并损害我们的声誉。
我们的员工和顾问有欺诈或其他不当行为的风险，包括故意不遵守FDA的规定或类似的外国监管机构的规定、向FDA或类似的外国监管机构提供准确的信息、遵守我们制定的制造标准、遵守联邦和州医疗欺诈和滥用法律法规以及由可比的外国监管机构制定和执行的类似法律法规、准确报告财务信息或数据或向我们披露未经授权的活动。员工和顾问的不当行为也可能涉及不当使用在临床试验过程中获得的信息，这可能导致监管制裁和严重损害我们的声誉。并非总是能够识别和阻止员工和顾问的不当行为，无论是故意的、鲁莽的、疏忽的还是无意的，我们采取的预防措施可能无法有效控制未知或无法管理的风险或损失，或保护我们免受政府调查或其他行动或诉讼，这些调查或行动或诉讼是由于未能遵守此类法律、标准或法规而引起的。如果对我们采取任何此类行动，而我们未能成功为自己辩护或维护自己的权利，这些行动可能会对我们的业务和经营结果产生重大影响，包括施加巨额罚款或其他制裁。
我们和我们的合作伙伴可能会受到新的立法、监管建议和医疗保健付款人倡议的影响，这些可能会增加我们的合规成本，并对我们或我们的合作伙伴产生不利影响’有能力推销我们的产品，获得合作者并筹集资金。
“患者保护和平价医疗法案”(Patient Protection and Affordable Care Act，简称PPACA)对美国的医疗保健提供方式进行了广泛的改革。PPACA包括许多影响制药公司的条款，其中一些条款立即生效，另一些条款在过去几年内生效。例如，PPACA通过私人医疗保险改革和扩大医疗补助，将医疗保险覆盖范围扩大到没有保险的人。PPACA还向制药商施加了大量成本，例如增加了支付给医疗补助的回扣责任，必须向联邦医疗保险处方药福利的某些参与者提供新药折扣，向美国所有品牌处方药制造商征收年费，以及扩大现有计划，要求某些类型的医院和联邦补贴诊所提供药品折扣。PPACA还包含成本控制措施，这些措施可能会降低医疗保健项目和服务(包括药品)的总体报销水平。它还要求报告并公开披露制药公司向医生和教学医院提供的付款和其他价值转移。
政府、保险公司、管理医疗机构和其他医疗服务付款人为控制或降低医疗成本所做的持续努力可能会导致我们医药产品的净收入减少，并降低我们的开发努力的潜在回报。此外，制药和设备制造商还必须报告和披露上一历年向医生及其直系亲属支付的某些款项和转移的价值，以及他们持有的投资权益。未提交所需信息可能会导致未在年度提交的报告中报告的付款、价值或所有权转移或投资利益的民事罚款。遵守PPACA和具有类似条款的州法律是困难和耗时的，不遵守这些州法律的公司将面临民事处罚。由於这些法律范围广泛，而避风港范围狭窄，我们的一些商业活动可能会受到一项或多项这类法律的挑战。这样的挑战可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生实质性的不利影响。
此外，还有其他一些旨在改变制药业的立法和监管提案。例如，某些州和联邦一级已经颁布立法，要求开发电子谱系，通过分销系统在可销售单位级别跟踪和追踪每一种处方药。遵守这些电子谱系要求可能会增加我们的运营费用，并给我们带来巨大的行政负担。此外，我们的合规性可能被认为是不够的，我们可能会面临对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景的实质性不利影响。作为这些和其他新提议的结果，我们可能决定改变我们目前的运营方式，提供额外的福利或改变我们的合同安排，任何这些都可能对我们的业务、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。
在美国和其他市场的充分覆盖和报销对于我们批准的产品的商业成功至关重要。最近在美国，政府加强了对制造商为其销售产品定价的方式的审查，导致国会进行了几次调查，并提出了旨在改革政府计划补偿方法等内容的法案。美国个别州越来越积极地通过立法和实施旨在控制药品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制、营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量购买。地区卫生保健当局和个别医院越来越多地使用招标程序来确定哪些药品和哪些供应商将包括在他们的处方药和其他医疗保健计划中。第三方付款人越来越多地挑战医疗产品和服务的价格，在某些情况下，还对特定药物的覆盖范围施加限制。许多第三方付款人协商医疗服务和产品的价格，并制定制定定价和补偿水平的处方。将一种产品排除在处方之外可能会导致其在第三方付款人的患者群体中的使用量大幅减少。获得保险的过程可能既漫长又昂贵，我们预计可能需要几个月的时间才能让特定的付款人对我们的产品进行初步审查，并就保险做出决定。例如, 第三方付款人可能需要我们提供成本效益分析数据，以证明我们的产品或我们可能推向市场的任何其他产品的成本效益。对于任何第三方付款人，我们可能无法提供足够的数据来在与竞争产品相似或优先的基础上获得补偿，或者根本无法提供可能对我们的业务、财务状况和运营结果产生重大不利影响的数据。
我们面临数据安全和隐私风险，我们实际或认为不遵守与隐私和数据保护相关的法规和其他法律义务可能会损害我们的业务。
我们有与隐私和数据保护相关的法律义务。遵守美国和国际数据保护法律和法规可能要求我们在合同中承担更繁重的义务，限制我们收集、使用和披露数据的能力，或者在某些情况下影响我们在某些司法管辖区运营的能力。例如，我们受《加州消费者隐私法案》(California Consumer Privacy Act)的约束，该法案赋予加州居民更大的权利，可以访问和要求删除他们的个人信息，选择不分享某些个人信息，并获得有关他们的个人信息如何使用的详细信息。我们还受欧盟的一般数据保护条例的约束。有关国际隐私法律和法规的详细讨论，请参阅本节中的“与我们的业务相关的风险-与国际运营相关的风险-我们实际或认为不遵守欧洲政府法规以及与隐私、数据保护和信息安全相关的其他法律义务可能会损害我们的业务”。不遵守这些法律法规可能会导致政府执法行动、私人诉讼或损害我们的声誉和业务。
如果因为我们使用危险材料而违反了适用于此类材料的任何环境控制或法规，我们可能会在补救工作中招致大量成本和费用。
我们的研究和开发涉及对危险材料、化学品和各种放射性化合物的控制使用。我们受联邦、州和地方法律法规的约束，这些材料和一些废物的使用、储存、搬运和处置都受联邦、州和地方法律法规的约束。这些材料可能会发生意外污染或伤害。一旦发生事故，我们可能会对由此造成的任何损害负责，任何责任都可能超出我们的资源范围。遵守或违反环境法律法规可能需要我们招致大量意想不到的成本，这将对我们的运营结果产生实质性和不利的影响。
知识产权风险
如果我们不能充分保护或执行我们的知识产权或获得他人专利的权利，这些权利的价值就会缩水。
我们的成功在一定程度上将取决于我们和我们合作伙伴获得、保护和执行可行知识产权的能力，包括但不限于对我们公司及其产品、方法、流程和我们可能许可或开发的其他技术的商号、商标和专利保护，保护我们的商业秘密，以及在不侵犯国内外第三方专有权利的情况下运营的能力。生物技术和制药公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，最近成为许多诉讼的主题。无论是美国专利商标局(USPTO)、专利合作条约办公室，还是美国和其他司法管辖区的法院，对于许多生物技术和制药专利允许的权利要求的广度或提供的保护程度，都没有一致的政策或可预测的裁决。此外，我们可能不会对所有候选产品进行全球专利保护，我们的知识产权可能不会在世界上所有国家都受到法律保护或强制执行。在某些司法管辖区，我们在某些计划(包括我们的HAE计划)中的某些候选产品的专利寿命可能很短或根本没有，因此我们可能依赖孤立药物独占性或数据独占性。不能保证我们将在每个司法管辖区获得孤儿药物专有权或数据专有权。此外，在某些司法管辖区，我们可能依赖配方专利或使用方法专利。获得专利的能力以及专利配方和使用方法的强制执行都可能是高度不确定的，并且可能因司法管辖区的不同而有所不同。, 因此，在某些司法管辖区，这类专利可能无法充分防止竞争对手和潜在的侵权者。因此，这类专利保护的权利的有效性、范围、可执行性和商业价值是高度不确定的。
在我们认为专利保护不合适或不能获得的情况下，我们也依靠商业秘密来保护技术。然而，商业秘密很难保护。如果我们不能对我们的技术和与我们的合作者和顾问相关的其他机密信息保密，我们接受专利保护或保护我们专有信息的能力可能会受到威胁。
我们可能会卷入保护或强制执行我们的专利、我们合作伙伴的专利或我们的其他知识产权的法律程序，这可能是昂贵、耗时和不成功的。
竞争对手可能会侵犯或以其他方式侵犯我们的专利、我们许可人的专利或我们的其他知识产权。为了打击侵权或未经授权的使用，我们可能会被要求提出法律索赔，这可能是昂贵和耗时的，而且不会成功。任何法律程序的不利结果都可能使我们的一项或多项专利面临风险。我们的成功在一定程度上取决于避免侵犯其他各方的专利和其他知识产权，以及避免违反与我们的技术和产品相关的任何许可。在美国，近年来提交的专利申请的保密期为18个月，而较早的申请在专利发布之前不会公布。因此，避免专利侵权可能很困难，我们可能会无意中侵犯第三方专利或专有权利。这些第三方可能会对我们、我们的合作伙伴或我们的许可方提出索赔，即使解决方案对我们有利，也可能导致我们招致巨额费用，如果解决方案对我们不利，还可能导致我们支付大量损害赔偿。此外，如果对我们、我们的合作伙伴或许可人提起专利侵权诉讼，我们或他们可能会被迫停止或推迟在我们侵权的一个或多个国家或地区对任何侵权产品的研究、开发、制造或销售，除非我们能从专利持有人那里获得许可。这样的许可可能无法以可接受的条款获得，或者根本无法获得，特别是在第三方正在开发或营销与侵权产品竞争的产品的情况下。即使我们、我们的合作伙伴或我们的许可方能够获得许可，这些权利也可能是非排他性的，这将使我们的竞争对手能够获得相同的知识产权。
如果我们或我们的合作伙伴不能或不能在任何具有商业利益的领域或世界任何地区充分启动、保护、捍卫或执行我们的知识产权，而我们希望为我们的产品、方法、流程和其他技术寻求监管批准，那么我们的产品和候选产品产生收入的价值将会降低。此外，如果我们的产品、方法、流程和其他技术或我们对这些产品、流程和其他技术(包括但不限于任何商号、商标或商业战略)的商业使用侵犯了其他方的专有权，我们可能会产生大量成本。美国专利商标局和其他司法管辖区的专利局已经为我们的各种发明颁发了一些专利，我们还从不同的机构获得了几项专利的授权。我们已经向美国专利商标局提交了额外的专利申请和临时专利申请。我们已经提交了一些相应的外国专利申请，并打算酌情提交更多的外国和美国专利申请。我们还在全球范围内提交了某些商标和商号申请。我们不能向您保证：
| ● |
针对同类产品的竞争对手，任何专利所能提供的保护程度和范围； |
| ● |
是否以及何时会颁发专利； |
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如果真的发出专利，我们不能肯定我们是否能够充分捍卫这些专利，以及我们是否能够充分执行这些专利；或 |
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其他人是否会获得要求与我们的专利申请所涵盖的方面类似的专利。 |
如果美国专利商标局或其他外国专利局支持向他人颁发的专利，或者如果美国专利商标局批准其他国家提交的专利申请，我们可能不得不：
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获得许可或重新设计我们的产品或流程以避免侵权； |
| ● |
停止使用该等专利中要求保护的标的；或 |
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赔偿损失。 |
我们可能会提起或其他人可能对我们提起与知识产权有关的诉讼或行政诉讼，包括向美国专利商标局或其他外国专利局提起的诉讼。在与专利或专利申请相关的任何诉讼或其他程序中，任何对我们不利的判决都可能对我们的业务、财务状况和运营结果产生重大不利影响。此外，无论我们胜诉与否，任何诉讼或行政诉讼的费用都可能很高。
我们的成功还有赖于我们的科技人员的技能、知识和经验，这些都不是可以申请专利的。为了帮助保护我们的权利，我们要求所有员工、顾问、顾问和合作伙伴签订保密协议，禁止向公司以外的任何人披露机密信息，并要求向我们披露和分配他们的想法、开发、发现和发明。在他人未经授权使用或披露或合法开发我们的商业秘密、专有技术或其他专有信息的情况下，这些协议可能无法为我们的商业秘密、专有技术或其他专有信息提供足够的保护，如果我们的任何专有信息被披露，我们的业务将受到影响，因为我们的收入取决于我们许可我们的产品和候选产品或将其商业化的能力，任何此类事件都将严重损害此类产品和候选产品的价值。
产品责任风险
如果使用或误用我们的产品或候选产品导致人身伤害或死亡，并且我们的产品责任保险覆盖范围可能不足，我们将面临固有的责任风险。
如果我们销售的任何产品或合作伙伴销售的任何产品的使用或不当使用伤害了他人，我们可能会受到消费者、医疗保健提供者、制药公司、第三方付款人或其他人对我们提出的代价高昂且具有破坏性的产品责任索赔。在临床试验中使用我们的候选产品，包括上市后的临床研究，也可能使我们面临产品责任索赔。我们无法预测使用我们的产品或测试候选产品可能导致的所有可能的伤害或副作用，因此，我们目前的保险金额可能不足以支付我们可能招致的所有责任或辩护费用，因此，我们不能预测使用我们的产品或测试产品可能导致的所有可能的伤害或副作用，因此，我们目前的保险金额可能不足以支付我们可能招致的所有责任或辩护费用。对我们提出的产品责任索赔或一系列索赔可能会导致超出我们资源范围的重大责任。即使索赔不成功，为此类索赔辩护的成本和潜在的负面宣传也可能对我们的业务有害。
我们面临与在人体临床试验中测试我们的候选产品相关的固有产品责任风险，并且在我们将我们的产品或候选产品商业化时，我们将面临更大的风险。我们为我们的临床试验投保了产品责任险。临床试验和产品责任保险正变得越来越昂贵。因此，我们可能无法以合理的成本获得足够的保险或增加现有的承保范围，以保护我们免受可能对我们的业务产生重大不利影响的损失。如果我们的产品或候选产品之一造成或声称造成伤害，或被发现不适合消费者使用，个人可以向我们提出产品责任索赔。对我们提出的任何产品责任索赔，无论是否合理，都可能导致：
| ● |
大大超过我们产品责任保险的责任，如果有，我们将被要求从其他来源支付； |
| ● |
增加我们的产品责任保险费率，或无法在未来以可接受的条件维持保险范围，或根本不能； |
| ● |
退出临床试验志愿者或患者； |
| ● |
损害我们的声誉和我们产品的声誉，导致销售额下降； |
| ● |
可能需要代价高昂的召回或产品修改的监管调查； |
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诉讼费用；以及 |
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把管理层的注意力从管理我们的业务上转移开。 |
与合同安排有关的风险
我们面临着与我们的政府资助项目相关的风险，并受到各种美国政府合同要求的约束，这可能会给我们带来不利因素和额外的风险。
我们与BARDA/HHS和NIAID/HHS签订了开发伽利西韦的合同，用于治疗由RNA病原体引起的疾病，包括马尔堡病毒病、黄热病和埃博拉病毒病。在与这些政府机构签订合同时，我们受到各种美国政府合同要求的约束，包括费用报销研发合同的一般条款，这可能会限制我们的报销，或者如果我们被发现违反了合同，可能会导致合同终止。如果美国。为方便起见，政府终止与我们的任何合同，或者如果我们因未能按照合同时间表和条款履行合同而违约，这可能会对与此类资金相关的计划产生不利影响，也可能对我们的现金流和运营产生不利影响。
美国政府合同通常包含一些商业合同中通常找不到的非常条款，与不依赖美国政府合同的竞争对手相比，这些条款可能会给我们带来劣势和额外的风险。这些风险包括美国政府单方面采取以下行动的能力：
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无故或无故终止或缩小合同范围； |
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解释相关法规(联邦收购条例条款)； |
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要求在可能对我们不利的情况下履行义务； |
| ● |
要求进行正在进行的审查，美国政府将审查该项目及其合同下的选项； |
| ● |
控制资金的时间和数额，这会影响我们项目的开发进度； |
| ● |
审核并反对我们与合同相关的成本和费用，包括分摊的间接成本。 |
为了方便起见，或者如果我们因未能按照合同时间表和条款履行合同而违约，美国政府可能会终止与我们的合同。便利终止条款通常使我们只能收回已发生或承诺的成本，以及在终止之前完成的工作的和解费用和利润。根据违约条款，终止不允许这些恢复。在合同终止或合同到期时，美国政府可以对逐步结束和终止费用提出异议，并可以质疑合同项下的优先费用，并拒绝支付这些费用。如果我们选择挑战美国政府拒绝根据合同支付某些款项，这样的挑战可能会让我们承担大量额外费用，我们可能会收回，也可能无法收回。此外，如果美国政府为了方便而终止与我们的合同，或者如果我们因未能按照合同时间表和条款履行合同而违约，这可能会对我们的现金流和运营产生不利影响。
作为美国政府承包商，我们必须遵守与我们的会计实践相关的适用法律、法规和标准，并接受定期审计和审查。作为任何此类审计或审查的一部分，美国政府可能会审查我们的内部控制系统和政策(包括与我们的采购、财产、估算、薪酬和管理信息系统相关的系统)的充分性和遵从性。根据现行的BARDA/HHS和NIAID/HHS Galidesivir合同进行的审计可能会在美国政府选举时进行，并已在2015财年结束；随后的所有财年仍是公开和可审计的。根据审计结果，美国政府可能会调整我们的合同相关成本和费用，包括分配的间接成本。这一调整可能会影响在历史基础上报告的收入，并可能前瞻性地影响我们在合同项下的现金流。此外，如果BARDA/HHS或NIAID/HHS确定某些成本和费用是不允许的，或确定分配的间接成本率高于实际间接成本率，BARDA/HHS或NIAID/HHS将有权因此向我们退还任何多付的款项。此外，如果审计或审查发现任何不当或非法活动，我们可能会受到民事、刑事处罚和行政制裁，包括终止合同、没收利润、暂停付款、罚款以及暂停或禁止与美国政府做生意。如果有人指控我们有不当行为，我们的声誉也会受到严重损害。此外，根据美国政府采购规定，我们的某些成本可能无法根据合同获得报销或许可。此外，作为美国政府承包商，我们面临着更大的调查风险, 与私营商业公司相比，刑事起诉、民事欺诈、举报人诉讼和其他法律行动和责任。
潜在的政府使用或销售我们的抗病毒药物存在风险。
政府在紧急情况或其他情况下使用或销售我们的抗病毒药物--包括治疗流感的帕拉米韦--可能会给我们或我们的合作伙伴带来风险。不能保证政府使用我们的抗病毒药物(无论是按照指示使用还是在其目前的适应症之外使用)将被证明是普遍安全、耐受性良好和有效的。政府在任何国家销售或使用我们的抗病毒药物(在紧急情况下或其他情况下)都可能给我们或我们的合作伙伴带来责任。
2018年9月，我们与美国政府签订了一份合同，在五年内采购最多5万剂RAPIVAB(帕拉米韦注射液)。此外，我们正在与NIAID/HHS合作进一步开发伽利西韦。不能保证我们或我们的制造商能够完全满足这些或未来安排对此类抗病毒药物的需求。此外，如果政府实体将来订购我们的抗病毒药物(如果有的话)，我们可能得不到优惠的购买价格。我们的竞争对手可能会开发能够与任何选定用于政府销售或使用的抗病毒药物竞争或取代的产品。我们可能会在没有现有知识产权保护或无法成功执行知识产权的市场上面临竞争。
我们不能保证我们为帕拉米韦建立的非美国合作伙伴关系会在这些国家导致帕拉米韦的任何订单，也不能保证帕拉米韦会被批准用于任何用途，或者会在其他国家获得市场批准。不能保证伽利西韦将被批准在任何国家使用。如果在任何国家/地区获得任何紧急使用或市场批准，不能保证在这些国家/地区对适用产品或候选产品的任何政府订单或商业化将是大量的或将对我们有利可图。
如果我们未能达到里程碑或支付年度最低付款或以其他方式违反我们在许可协议下的义务，我们的许可方可以终止我们与他们的协议并寻求额外的补救措施。
如果我们不能或不能履行与监管申报时间、产品供应义务、审批后承诺或开发和商业尽职调查义务相关的付款义务、业绩里程碑、或开发和商业尽职调查义务；不能或未能按照适用条款支付里程碑付款或材料数据使用付款；或未能支付与我们的产品或候选产品相关的任何许可证项下的最低年度付款，我们的许可人可以终止适用的许可证或寻求其他可用的补救措施。因此，我们将停止相应候选产品的开发或该产品的商业化。
Shionogi协议项下Shionogi支付的特许权使用费及里程碑款项须由特许权使用费Sub用于履行其医药票据项下的责任，且一般不会提供予吾等作其他用途，除非及直至特许权使用费Sub已全数偿还其在医药票据项下的责任。
2011年3月，我们的全资子公司特许权使用费子公司发行了本金总额为3,000万美元的医药债券。医药票据主要以(I)Shionogi协议项下若干特许权使用费及里程碑付款作为抵押，据此Shionogi向吾等授予在日本及台湾销售帕拉米韦的权利，及(Ii)吾等质押吾等于特许权使用费Sub的股权。Shionogi根据Shionogi协议向吾等支付的非政府销售款项一般不会提供予吾等作其他用途，除非及直至特许权使用费Sub已悉数偿还其在医药票据项下的责任。因此，这些资金一直并将继续被要求专门用于特许权使用费子公司的偿债，我们不能将其用于产品开发或其他目的。自2014年9月1日以来，Shionogi支付的款项不足以支付特许权使用费Sub根据医药票据承担的义务，导致自那时以来医药票据持续发生违约事件。由于违约事件持续发生，医药票据持有人或可取消担保医药票据及吾等于特许权使用费附属公司股权的抵押品的赎回权，并可根据契约或与医药票据有关的其他文件行使其可获得的其他补救措施。在这种情况下，我们可能没有意识到在偿还医药票据后可能对我们产生的未来专利税支付的好处，我们可能会招致法律费用，否则我们可能会受到不利影响。
医药债券的最终法定到期日为2020年12月1日，届时医药债券的未偿还本金3000万美元，以及2560万美元的应计和未付利息将全部到期。特许权使用费Sub未能于2020年12月1日最终到期日全数偿还医药票据的未偿还本金金额，连同任何应计及未付利息，构成医药票据项下的额外违约事件。我们无法预测医药债券持有人会否因医药债券持续出现违约事件而寻求任何补救措施。医药注释是版税子公司的义务。因此，我们目前预计医药债券的持续违约事件不会对我们未来的经营业绩或现金流产生重大影响。然而，我们不能向阁下保证情况将会如此，或我们不会因医药票据项下持续的违约事件或特许权使用费Sub未能在到期时偿还医药票据而受到不利影响。
由于Pharma Notes项下存在持续违约事件，Pharma Notes的持有人可能能够取消担保Pharma Notes和我们在特许权使用费Sub的股权的抵押品的抵押品赎回权。因此，我们可能无法意识到将来支付专利费的好处，否则我们可能会在偿还医药票据后获得收益，否则我们可能会受到不利影响。
由于特许权使用费附属公司一直未能履行其于医药票据项下的责任，以及医药票据项下持续发生违约事件，医药票据持有人或可取消以医药票据及吾等于特许权使用费附属公司的股权为抵押的抵押品的赎回权，并可行使契约或与医药票据有关的其他文件为彼等提供的其他补救措施。在这种情况下，我们可能没有意识到在偿还医药票据后可能对我们产生的未来专利税支付的好处，我们可能会招致法律费用，否则我们可能会受到不利影响。此外，医药债券的最终法定到期日为2020年12月1日，届时医药债券的未偿还本金以及应计和未付利息将全部到期。特许权使用费Sub未能于2020年12月1日最终到期日全数偿还医药票据的未偿还本金金额，连同任何应计及未付利息，构成医药票据项下的额外违约事件。我们无法预测医药债券持有人会否因医药债券持续出现违约事件而寻求任何补救措施。医药注释是版税子公司的义务。因此，我们目前预计医药债券的持续违约事件不会对我们未来的经营业绩或现金流产生重大影响。然而，我们不能向阁下保证情况将会如此，或我们不会因医药票据项下持续的违约事件或特许权使用费Sub未能在到期时偿还医药票据而受到不利影响。
我们已欠下巨额债务，这可能会对我们的业务造成不利影响。此外，我们的信贷协议包含的条件和限制限制了我们在利用该协议下的额外资金和经营业务方面的灵活性。如果发生提前还款事件或违约事件，包括对我们的重大不利变化，可能会对我们的业务产生重大不利影响，我们可能需要比我们预期的更早支付或偿还未偿债务。
截至2021年9月30日，根据我们的信贷协议，我们的未偿还本金余额为1.379亿美元，扣除递延融资成本，并包括PIK利息支付。倘(其中包括)本公司达到定义的收入里程碑，以及就提取C期贷款而言，B期贷款在C期贷款之前或与C期贷款同时获得资金，吾等亦可根据信贷协议，在B期贷款及C期贷款(各自定义见信贷协议)项下，再提取本金总额高达7,500万美元的B期贷款及C期贷款(定义见信贷协议)。我们的负债可能会对我们的股东产生重要后果。例如，它：
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增加我们在不利的一般经济或行业条件下的脆弱性； |
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限制了我们在计划或应对业务或我们所在行业的变化时的灵活性； |
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使我们更容易受到利率上升的影响，因为我们的信贷协议下的借款利率是可变的； |
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要求我们将一部分运营现金流用于支付利息，限制了现金用于其他目的； |
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限制了我们将来获得额外融资或再融资以用于营运资金或其他目的的能力；以及 |
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与负债较少的竞争对手相比，我们处于竞争劣势。 |
此外，我们的信贷协议包含各种契约，限制了我们从事特定类型交易的能力。除某些例外情况外，这些公约限制我们对我们的资产授予某些类型的留置权；进行某些投资；产生或承担某些债务，包括根据信贷协议获得额外的债务；进行某些合并、收购和类似交易；处置资产；许可某些财产；派发股息；进行某些限制性付款；改变我们的业务性质；与联属公司和内部人士进行交易；提前偿还其他债务；或从事销售和回租交易。
信贷协议亦载有若干金融契约，包括一项最低流动资金契约，该契约要求我们在适用的情况下，在任何时候均须维持至少1,500万美元的无限制现金及现金等价物，前提是已提取A期贷款(定义见信贷协议)；如已提取B期贷款但尚未提取C期贷款，则至少须持有2,000万美元的无限制现金及现金等价物；以及至少1,500万美元(或在某些情况下，2,000万美元)的无限制现金及现金等价物。此外，如果我们使用C期贷款，我们将被要求实现OrLADEYO在美国销售的综合净收入的某些最低目标。
信贷协议所载之契诺可能导致吾等或吾等股东在未经贷款人许可或未偿还信贷协议项下所有未清偿债务之情况下，无法追求吾等或吾等股东可能认为有益之商机。
根据信贷协议，任何违反这些公约的行为都可能导致违约。违约事件也将发生在以下情况下：吾等未能支付信用协议下的到期金额、未能偿还某些本金总额超过信用协议下借款的百分之一的其他债务、我们的业务、资产、物业、负债或条件发生重大不利变化、或我们履行信用协议下义务的能力受到重大损害、我们经历控制权变更、某些负面监管事件发生，包括但不限于失去所需的许可证或召回产品，或者我们失败。在信贷协议项下持续发生违约事件的情况下，信贷协议项下的贷款人可选择宣布所有未清偿款项立即到期及应付、以吾等授予贷款人担保权益的抵押品作为抵押品，或以其他方式行使有担保债权人的权利。信贷协议下的未偿还金额由我们几乎所有资产的担保权益担保，但某些例外情况除外。由于我们几乎所有的资产都被抵押来担保信贷协议义务，我们产生额外担保债务或出售或处置资产以筹集资金的能力可能会受到损害，这可能会对我们的财务灵活性产生不利影响。
与国际业务相关的风险
我们业务的国际扩张使我们面临商业、监管、政治、运营、金融和经济风险。
我们的业务战略包括国际扩张，包括产品在美国以外的商业化。我们目前正在进行临床研究和监管活动，并已经聘用了美国以外的员工，并预计将继续招聘。在国际上做生意涉及许多风险，包括但不限于：
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多重、相互冲突和不断变化的法律法规，如隐私和数据法规、透明度法规、税法、进出口限制、就业法、法规要求以及其他政府批准、许可和许可证； |
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引入新的卫生当局要求和/或改变卫生当局的期望； |
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我们或我们的合作伙伴未能获得并保持在不同国家使用我们产品的监管批准； |
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获取和维持对我们的知识产权的保护和执法的复杂性和困难； |
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驻外业务人员配备和管理困难； |
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与管理多个付款人报销制度、政府付款人或患者自付系统相关的复杂性； |
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我们打入国际市场的能力有限； |
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金融风险，如付款周期较长、应收账款难以收回、本地和地区性金融危机对我们产品的需求和付款的影响，以及受外币汇率波动的影响； |
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自然灾害和政治和经济不稳定，包括战争、恐怖主义、政治动荡、某些选举和投票的结果、实际或威胁到的突发公共卫生事件和疾病爆发(例如，包括最近的冠状病毒爆发)、抵制、通过或扩大政府贸易限制以及其他商业限制； |
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某些费用，包括差旅费、翻译费和保险费等； |
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监管和合规风险，涉及对可能属于美国《反海外腐败法》(FCPA)(包括其账簿和记录条款或反贿赂条款)或英国《反贿赂法》(UK Briefit Act)和类似外国法律法规范围内的商业运营和活动保持准确信息和控制；以及 |
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与任何受美国财政部外国资产控制办公室(Office Of Foreign Assets Control Of Foreign Assets Control)实施制裁的实体做生意相关的监管和合规风险。 |
这些因素中的任何一个都可能严重损害我们未来业务的国际扩张，从而损害我们的业务和经营结果。
此外，在一些国家，如日本和欧盟国家，处方药的定价受到政府的控制和准入。在这些国家，在收到产品上市许可后，与政府当局进行定价谈判可能需要相当长的时间。为了在一些国家获得报销或定价批准，我们或我们的合作伙伴可能需要进行一项临床试验，将我们产品的成本效益与其他现有疗法进行比较。如果我们的产品无法获得报销，或者报销范围或金额有限，或者定价水平不令人满意，我们的业务可能会受到严重损害。
我们实际或认为未能遵守欧洲政府法规以及与隐私、数据保护和信息安全相关的其他法律义务，可能会损害我们的业务。
欧盟成员国、瑞士和其他国家已经通过了数据保护法律和法规，这些法规规定了重大的合规义务。例如，“一般数据保护条例”(“GDPR”)对个人数据的控制者和处理者提出了严格的要求，包括对“特殊类别数据”的特殊保护，其中包括位于欧盟的数据对象的健康、生物特征和基因信息。此外，GDPR为欧盟成员国提供了广泛的权利来制定补充国家法律，例如与健康、基因和生物识别数据处理相关的法律，这可能会进一步限制我们使用和共享此类数据的能力，或者可能导致我们的成本增加并损害我们的业务和财务状况。GDPR给予个人反对处理其个人信息的机会，允许他们在某些情况下要求删除个人信息，并为个人提供了明确的权利，在个人认为其权利受到侵犯时寻求法律补救。此外，GDPR对将个人数据从欧盟转移到美国或其他被认为没有提供“充分”隐私保护的地区实施了严格的规则。
不遵守GDPR和欧盟成员国相关的国家数据保护法的要求(可能与GDPR略有偏离)可能导致高达全球收入的4%或2000万欧元(以金额较大者为准)的巨额罚款，除此类罚款外，我们不遵守GDPR的要求可能会使我们面临诉讼和/或负面宣传，这可能会对我们的声誉和业务产生实质性的不利影响。由于GDPR的实施，我们需要建立额外的机制，以确保遵守新的数据保护规则。例如，GDPR要求我们向数据当事人进行更详细的披露，要求我们披露处理个人数据的法律依据，使我们更难获得有效的同意进行处理，将要求在大规模处理敏感个人数据(即健康数据)的情况下任命数据保护官员，在整个欧盟引入强制性的数据泄露通知，在我们与服务提供商签订合同时对我们施加额外的义务，并要求我们采取适当的隐私治理，包括政策、程序、培训和数据审计。
在我们进行临床试验的司法管辖区，我们受到当地数据保护机构的监督。我们依赖一些第三方来提供我们的服务，其中一些第三方代表我们处理欧盟个人的个人数据。我们须与每一家这类供应商订立合约安排，根据合约规定，他们只须按照我们的指示处理个人资料，并竭尽所能，确保他们有足够的技术和组织保安措施。
我们还受制于不断变化的关于电子营销和cookie的欧洲隐私法。欧盟正在用一套新规则取代电子隐私指令(2002/58/EC)，新规则的形式是一项法规，将直接在每个欧盟成员国的法律中实施。虽然这项电子隐私条例原计划于2018年5月25日通过，但目前仍在欧洲立法程序中，通过的时间尚不清楚。
英国’美国退出欧盟的决定可能会导致监管和法律复杂性增加，这可能会使我们在欧洲开展业务变得更加困难，并在确保我们的产品候选产品在欧洲获得监管批准方面带来额外的挑战。
英国退出欧盟，即英国退欧，造成了政治和经济上的不确定性，包括适用于我们的运营和候选产品的监管框架，这种不确定性可能会持续多年。除其他结果外，英国退欧可能会扰乱英国和欧盟之间商品、服务和人员的自由流动，导致法律和监管复杂性增加，以及在欧洲开展业务的潜在成本上升。英国退欧的长期影响将在一定程度上取决于英国和欧盟目前和未来的贸易协议在实践中如何生效。英国或欧盟法规的改变可能会导致临床试验授权或上市授权意见的授予中断或延迟，新药配方中活性物质和其他成分的进出口中断，以及临床试验产品和最终授权配方的供应链中断。
对监管框架的破坏的累积影响可能会大大增加产品在欧盟和/或英国的营销授权和商业化的开发周期。有可能会增加监管的复杂性，这可能会扰乱我们临床试验和监管批准的时间。此外，国家和国际法律法规的变化和法律不确定性可能会给我们的临床和监管战略带来困难。由于英国退欧或其他原因，在获得任何营销批准方面的任何延误或无法获得任何营销批准，都将阻止我们将候选产品在英国和/或欧盟商业化，并限制我们创造收入、实现和维持盈利的能力。
此外，由于英国脱欧，其他欧洲国家可能会寻求就其是否继续留在欧盟进行公投。考虑到这些可能性和其他我们可能没有预料到的可能性，以及没有可比的先例，目前尚不清楚英国退出欧盟将产生什么财务、监管和法律影响，这种退出将如何影响我们，以及我们的业务可能受到多大程度的不利影响。
与技术相关的风险
如果我们的设施或第三方供应商的设施遭受损坏或长时间断电，我们的业务将受到影响。
我们和我们的第三方供应商在我们的设施中存储商业产品、临床和稳定性样本，如果设施遭受物理损坏或长时间停电，这些样本可能会受损。除了备用发电机外，我们还有备用电源系统，以维持所有关键功能的电力供应，但这些产品或样品的任何损失都可能导致我们的商业化或药物开发过程严重延误。
此外，我们将大部分临床前和临床数据存储在我们的设施中。大多数关键数据的副本都在异地得到保护。我们的计算机系统的任何重大降级或故障都可能导致我们的数据计算不准确或丢失。数据丢失可能会导致我们的药物开发过程出现重大延误，任何系统故障都可能损害我们的业务和运营。
我们的信息技术系统的严重中断或网络安全漏洞可能会对我们的业务造成不利影响。
我们愈来愈依赖资讯科技系统来运作我们的业务。此外，美国食品及药物管理局(FDA)和类似的外国监管机构还对潜在药品的记录保存和存储等方面进行了监管。目前，我们的大部分临床前研究数据、临床数据和生产数据都存储在我们的设施中。虽然我们确实在异地存储了大多数临床数据的重复副本，并且我们系统的定期备份中包含了很大一部分数据，但如果我们的设施受到损坏，或者如果我们的供应商数据系统发生故障、遭受损坏或损坏，我们可能会丢失重要数据。
与我们行业中的其他公司一样，我们的网络和基础设施可能容易受到网络攻击或入侵，包括来自计算机黑客、外国政府、外国公司或竞争对手的攻击或入侵，或者可能被员工错误、渎职或其他破坏所破坏。关键信息技术系统的崩溃、入侵、腐败、破坏或中断可能会对运营产生负面影响。如果我们的系统损坏、无法正常运行或变得不可用，我们可能会产生大量的维修或更换成本，我们可能会丢失关键数据以及执行关键功能的能力中断或延迟，这可能会对我们的业务、财务状况或运营结果产生不利影响。对我们数据安全的任何损害还可能导致违反适用的隐私和其他法律、重大的法律和财务风险、损害我们的声誉、丢失或滥用信息以及对我们的数据安全措施失去信心，这可能会损害我们的业务。不能保证我们保护我们的数据和信息技术系统的努力会防止我们的系统或与我们有业务往来的第三方的系统出现故障或入侵，任何此类事件都可能对我们的业务产生不利影响。
与投资我们的普通股有关的风险
我们现有的主要股东持有相当数量的普通股，可能会影响重大的公司决策，这可能会与其他股东的利益发生冲突。
我们的几个股东持有我们已发行普通股的5%以上。我们的前十大股东拥有BioCryst近50%的股份，可以根据他们的集中所有权单独和作为一个群体影响我们的运营，还可以影响需要股东批准的事项的结果，包括我们董事的选举和其他公司行动。
我们的股票价格一直很不稳定，而且很可能会继续波动，这可能会导致我们普通股的投资价值大幅下降。
生物技术公司的证券市场价格总体上一直非常不稳定，未来可能会继续非常不稳定。此外，我们的股价经常波动，这些波动往往与我们的财务业绩无关。在截至2021年9月30日的12个月里，我们股票的52周市价区间为每股3.36美元至18.48美元。除本节描述的其他风险因素外，以下因素可能对我们普通股的市场价格产生重大影响：
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我们或竞争对手发布的技术创新或新产品公告； |
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与专利或专有权利有关的发展或争议； |
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通过出售我们的普通股或其他衍生证券进行额外摊薄； |
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新的或现有的许可或合作协议以及政府合同的状况； |
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有关我们项目状态的公告； |
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有关新的强毒流感病毒株的发展和公告； |
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我们或我们的合作伙伴实现或未能实现发展里程碑； |
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宣传与我们或我们的竞争对手正在开发的产品有关的实际或潜在的医学结果； |
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就某些公共卫生问题进行宣传，我们正在或可能正在为这些问题开发治疗方法； |
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美国和其他国家的监管动态； |
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公众对药品安全的关注； |
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我们经营业绩的实际或预期波动； |
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改变证券分析师的财务估计或建议； |
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医疗保健支付系统结构的变化，包括价格管制立法的发展； |
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我们或我们的竞争对手宣布重大收购、战略合作伙伴关系、合资企业或资本承诺； |
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重要人员或董事会成员的增减； |
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现有股东(包括高级管理人员或董事)大量购买或出售我们的股票； |
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经济和其他外部因素或其他灾难或危机；以及 |
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我们财务业绩的周期波动。 |
未来证券的出售和发行可能会稀释我们现有股东的所有权利益，并导致我们的股票价格下跌。
我们或我们目前的股东未来向公开市场出售我们的普通股可能会导致我们股票的市场价格下跌。截至2021年10月29日，我们的普通股流通股为179,936,171股。我们可能会不时发行与许可证安排、合作、合并或收购相关的证券。我们还可以自行出售普通股或其他股权证券的股份，价格和条款将在出售时确定。
截至2021年10月29日，根据我们修订和重订的股票激励计划，共有24,410,779股已发行股票期权和10,120,242股可供发行的股票；根据我们修订和重订的员工股票激励计划，可发行的已发行股票有4,457,699股和1,052,332股；根据我们修订和重订的员工购股计划，可供发行的股票有6,056,304股。此外，我们还可以在修订后的股权激励计划或修订后的激励股权激励计划之外进行股权奖励。现有股票期权、限制性股票单位和未来可能的股票期权、股票增值权和股票奖励所涉及的股票已根据表格S-8的登记声明进行登记。
如果部分或全部此类股票在短期内出售或以其他方式在公开市场发行，我们现有股东的所有权权益可能会被稀释，所有公开交易的股票的价值可能会下降，因为市场可能无法以当时的市场价格吸收这些股票。此外，这样的出售和发行可能会使我们在未来以我们管理层认为可以接受的时间和价格出售股权证券或股权相关证券变得更加困难，或者根本不能。
于二零一七年三月，吾等与Baker Bros.Advisors LP的联属实体(“Baker Entities”)订立登记权利协议，规定如有要求，吾等将登记Baker实体实益拥有的普通股股份，以便根据证券法转售。根据注册权协议，我们的注册义务涵盖贝克实体当时持有或此后收购的所有股份，最长可达十年，并包括我们为贝克实体未来对我们的普通股进行某些包销公开发行提供便利的义务。2017年5月10日，我们提交了关于贝克实体持有的11,710,951股普通股的S-3表格登记声明。随后，在2019年11月21日，某些贝克实体获得了预融资权证，以每份认股权证1.69美元的价格购买11,764,706股我们的普通股。此外，2020年6月1日，我们向贝克实体发行了预融资权证，以每份认股权证4.49美元的价格购买3511,111股我们的普通股。每份权证的行权价为每股0.01美元。如果贝克实体通过行使承销权或其他方式大量出售我们的股票，或者市场认为贝克实体打算大量出售我们的股票，这可能会对我们普通股的市场价格产生不利影响。
我们的公司章程文件中有反收购条款，可能会导致您不同意的结果。
我们的董事会有权发行最多5,000,000股非指定优先股，并决定这些股票的权利、优先、特权和限制，而不需要我们的股东进一步投票或采取行动。未来可能发行的任何优先股持有人的权利可能会对普通股持有人的权利产生不利影响。优先股的发行可能会使第三方更难收购我们大部分已发行的有表决权的股票。
此外，我们的公司注册证书为董事会成员规定了交错条款，并以绝对多数通过罢免任何董事会成员，并防止我们的股东在书面同意下行事。我们的公司注册证书还需要获得绝大多数人的批准才能对这些条款进行任何修订。这些条款以及我们的章程和特拉华州法律中适用于我们的其他条款可能会推迟或增加涉及我们的合并、要约收购或代理权诉讼的难度。
我们从未为我们的普通股支付过股息，在可预见的未来也不会这样做。
我们从未为我们的股票支付过现金股息。我们目前打算保留所有未来的收益(如果有的话)，用于我们的业务运营。因此，我们预计在可预见的将来不会为我们的普通股支付现金红利。
我们修订和重新修订的附例规定，特拉华州衡平法院将是我们股东可能提起的某些诉讼的唯一和独家论坛，这些诉讼可能会限制股东。’对于与我们或我们的董事、高级管理人员或员工之间的此类纠纷，我们有能力获得有利的司法裁决。
我们修订和重新修订的章程规定，除非我们以书面形式同意选择另一个论坛，否则特拉华州衡平法院将是以下情况的唯一和独家论坛：(I)代表我们提起的任何派生诉讼或诉讼；(Ii)任何声称违反我们任何董事、高级管理人员、股东、雇员或代理人对我们或我们股东的受托责任的诉讼；(Iii)任何针对我们或我们的任何董事、高级管理人员、股东、因特拉华州一般公司法或我们的公司注册证书的任何条款而产生或与之相关的雇员或代理人，或(Iv)针对我们或我们任何受特拉华州内部事务原则管辖的董事、高级管理人员、股东、雇员或代理人的任何诉讼，或(Iv)对我们或我们的任何董事、高级管理人员、股东、雇员或代理人提起的任何诉讼。这一排他性法庭条款不适用于将特拉华州衡平法院设立为诉讼或诉讼场所，以强制执行1933年“证券法”(修订本)或“交易法”(Exchange Act)规定的义务或责任，或联邦法院拥有专属管辖权的任何其他索赔。
这一排他性法院条款可能会限制股东在与我们或我们的董事、高级管理人员、员工或代理人发生纠纷时选择其首选司法法院的能力，这可能会阻碍就此类索赔提起诉讼。如果法院发现这一排他性法院条款在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会因在另一个司法管辖区解决此类诉讼而产生额外费用，这可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。
一般风险因素
自然灾害、流行病或大流行性疾病爆发、贸易战、政治动荡或其他事件可能会扰乱我们的业务或运营，也可能扰乱我们现在或未来与之开展业务的发展伙伴、制造商、监管机构或其他第三方的业务或运营。
许多超出我们控制范围的事件，包括自然灾害、流行病或大流行性疾病的爆发(如持续的新冠肺炎疫情)、贸易战、政治动荡或其他事件，都可能会扰乱我们或我们的发展合作伙伴(如鸟巢公司)、制造商、监管机构或其他与我们有业务往来的第三方的业务或运营。这些事件可能导致企业和政府机构关闭，供应链中断、减缓或无法运行，个人因健康原因或政府限制而生病、被隔离或无法工作和/或旅行。如果我们的业务或与我们有业务往来的第三方的业务因这些事件而受损或减少，我们的产品和候选产品的开发和商业化可能会受损或停止，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。参见“风险因素-与我们业务相关的风险-与新冠肺炎⸻我们的业务、运营、临床开发或商业化计划和时间表以及获得资金相关的风险可能会受到新冠肺炎疫情对我们或与我们开展业务的第三方(包括但不限于我们的开发合作伙伴、制造商、临床研究机构(CRO)和其他机构，以及与我们合作的监管和政府机构)的影响的不利影响。”
我们会受到法律诉讼，这可能会损害我们的声誉或导致其他损失或意想不到的时间和资源支出。
有时，我们可能会遇到纠纷，包括但不限于与我们的员工、合作伙伴和第三方供应商之间的纠纷。我们可能会被要求启动法律程序或在此类法律程序中为自己辩护，这些法律程序涉及我们与这些当事人的关系、我们与此有关的决定和行动或遗漏，以及我们的业务。此外，如果我们的股价波动，我们未来可能会卷入证券集体诉讼。由於法律程序本身存在不明朗因素，我们不能准确预测任何这类诉讼的最终结果。任何此类诉讼的不利结果都可能对我们的业务、财务状况和经营结果产生不利影响。目前或未来的任何争议解决或法律程序，无论任何此类程序的是非曲直，都可能损害我们的声誉，并导致巨额成本，并转移管理层成功运营我们业务所需的注意力和资源。
保险覆盖范围越来越昂贵，也越来越难以获得或维持。
虽然我们目前为我们的业务、财产、董事和高级管理人员以及我们的产品提供了保险，但保险的成本越来越高，范围越来越窄，未来可能需要我们承担更多风险。如果我们被索赔或遭受超过我们保险承保范围的损失或损坏，我们将被要求承担超过我们保险限额的任何损失。如果我们受到索赔或遭受超出我们保险范围的损失或损害，我们可能会产生与损失或损害相关的重大未投保费用，这可能会对我们的运营和财务状况产生不利影响。此外，对我们的保险单提出的任何索赔都可能影响我们以合理的费用获得或维持保险范围的能力，或者根本没有影响。
如果我们不能留住现有的关键人员，或者不能吸引和留住更多的关键人员，我们的候选产品的开发、产品的商业化以及相关的业务扩张将被推迟或停止。
我们高度依赖我们的高级管理和科学团队，他们的服务的意外流失可能会阻碍我们实现发展和商业目标。由于持续的新冠肺炎大流行，这一风险在当前环境下已有所增加。对拥有我们所需经验的关键人员的竞争非常激烈，预计还会继续增加。我们无法吸引和留住所需数量的熟练和经验丰富的管理、商业、运营和科学人员，这将损害我们的业务，因为我们业务的许多关键职能都依赖于这些人员。
项目6.展品
| 3.1 |
第三次注册人注册证书复印件。通过引用本公司2006年12月22日提交的Form 8-K表中的附件3.1并入本公司。 |
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| 3.2 |
第三次注册人注册证书修订证书。通过引用本公司2007年7月24日提交的Form 8-K表中的附件3.1并入本公司。 |
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| 3.3 |
B系列次级参股优先股法定增持股数证明。通过引用本公司2008年11月4日提交的Form 8-K表中的附件3.1并入本公司。 |
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| 3.4 |
第三次注册人注册证书修订证书。通过引用本公司2014年5月7日提交的Form 8-K中的附件3.1并入本公司。 |
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| 3.5 |
B系列次级参股优先股法定增持股数证明。通过引用本公司2014年5月7日提交的Form 8-K表中的附件3.2并入本公司。 |
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| 3.6 |
B系列初级参与优先股的注销证书。该公司于2020年5月13日提交的8-K表格中参照附件3.1注册成立。 |
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| 3.7 |
第三次重新注册证书的修订证书。通过引用本公司于2020年5月13日提交的Form 8-K表中的附件3.2并入本公司。 |
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| 3.8 |
自2008年10月29日起修订和重新执行的注册人章程。通过引用本公司2008年11月4日提交的Form 8-K表中的附件3.2并入本公司。 |
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| 3.9 |
2018年1月21日对BioCryst PharmPharmticals，Inc.修订和重新修订的附例的修正案。通过引用本公司于2018年1月22日提交的Form 8-K表的附件3.1并入本公司。 |
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| 10.1* |
BioCryst制药公司的诱导股权激励计划(截至2021年7月23日修订和重述)。该公司在2021年9月30日提交的S-8表格(文件编号333-259919)中引用附件99.1合并。 |
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| 10.2* |
BioCryst PharmPharmticals，Inc.与William P.Sheridan于2021年8月4日修订并重新签署了聘书协议。该公司在2021年8月9日提交的Form 10-Q中参照附件10.4注册成立。 |
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| 10.3* |
BioCryst PharmPharmticals，Inc.与Yarlagadda S.Babu于2021年8月4日修订并重新签署了聘书协议。该公司在2021年8月9日提交的Form 10-Q中引用了附件10.5。 |
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| 10.4* |
修订并重新签署了BioCryst制药公司与Alane P.Barnes于2021年8月4日签订的聘书协议。该公司在2021年8月9日提交的Form 10-Q中参照附件10.6注册成立。 |
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| 10.5* |
BiCryst制药公司和Megan Sniecinski之间于2021年8月8日签署的分离协议和释放协议。该公司在2021年8月9日提交的Form 8-K中引用附件10.1合并。 |
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| 10.6 |
2021年8月27日对BioCryst PharmPharmticals，Inc.与卫生与公众服务部2018年9月1日签订的合同的修正案。该公司在2021年9月1日提交的Form 8-K中引用了附件10.1。 |
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| (10.7) |
2021年9月15日，BioCryst制药公司与美国国家过敏和传染病研究所签订的协议第25号修正案。 |
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| (10.8)* |
2021年9月24日，BioCryst制药公司和Anthony Doyle之间的聘书协议的第1号修正案。 |
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| (10.9)* |
2021年9月24日，BioCryst制药公司与海伦·M·萨克雷博士签订的聘书协议的第1号修正案。 |
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| (10.10)* |
2021年9月24日，BioCryst制药公司和Charles Gayer之间的聘书协议的第1号修正案。 |
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| (31.1) |
根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302条颁发首席执行官证书。 |
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| (31.2) |
根据2002年“萨班斯-奥克斯利法案”第302条认证首席财务官。 |
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| (32.1) |
根据2002年萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906节通过的美国法典第18编第1350条的认证。 |
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| (32.2) |
根据2002年萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906节通过的美国法典第18编第1350条的认证。 |
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| (101) | BioCryst制药公司截至2021年9月30日的3个月和9个月的季度报告10-Q表格中的财务报表，格式为内联XBRL：(I)合并资产负债表，(Ii)合并全面亏损报表，(Iii)合并现金流量表，(Iv)合并财务报表注释，标记为文本块，包括详细标签。 | |||||||
| (104) | 封面互动数据文件-本季度报告中的封面采用内联XBRL格式(包含在附件101中)，格式为截至2021年9月30日的Form 10-Q季度报告。 | |||||||
| ( ) | 随函存档或提供的。 | |||||||
| * | 管理合同。 | |||||||
签名
根据1934年证券交易法的要求，注册人已于2021年11月4日正式授权以下签字人代表注册人在本报告上签字。
| BioCryst制药公司(BioCryst PharmPharmticals，Inc.) |
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| /s/乔恩·P·斯通豪斯 |
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| 乔恩·P·斯通豪斯 |
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| 总裁兼首席执行官 |
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| (首席行政主任) |
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| /s/安东尼·多伊尔 |
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| 安东尼·道尔 |
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| 首席财务官 |
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| (首席财务官) |
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| /s/迈克尔·L·琼斯 |
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| 迈克尔·L·琼斯 |
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| 执行董事、财务和首席会计官 |
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| (首席会计官) |