目录
美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，20549
表格：
(标记一)
| 根据1934年《证券交易法》第13或15(D)节规定的季度报告 |
在截至本季度末的季度内
或
根据1934年“证券交易法”第13或15(D)节提交的过渡报告 |
在从中国到日本的过渡期内，中国从中国到日本，从中国到日本的过渡期，都是从中国过渡到中国，从中国到日本的过渡期。
委托文件编号：
(注册人的确切姓名载于其章程)
| ||
(注册成立或组织的州或其他司法管辖区) | (国际税务局雇主识别号码) | |
(主要行政办公室地址) | (邮政编码) |
(
(注册人电话号码，包括区号)
(前姓名、前地址和前财政年度，如果自上次报告以来发生变化)
根据该法第12(B)款登记的证券：
每节课的标题 |
| 交易代码 |
| 注册的每个交易所的名称 |
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短期限内)提交了1934年《证券交易法》第(13)或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否一直遵守此类提交要求。(2)注册人(1)是否在过去12个月内(或在要求注册人提交此类报告的较短期限内)提交了根据1934年《证券交易法》第(13)或15(D)节要求提交的所有报告。巴塞罗那☒
用复选标记表示注册人是否已在过去12个月内(或注册人被要求提交和张贴此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个互动数据文件。下半身☒
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》规则第312b-2条中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型加速滤波器 | ☐ | 加速文件管理器 | ☐ | |
☒ | 规模较小的报告公司 | |||
新兴成长型公司 |
如果是新兴成长型公司，用复选标记表示注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据交易所法案第2913(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如交易法规则第312b-2条所定义)。
截至2021年10月30日，注册人的每一类普通股的流通股数量如下：普通股：
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目录
第I部分 |
| 财务信息 |
| 5 |
项目1 |
| 简明合并财务报表 | 5 | |
| 简明综合资产负债表(未经审计) | 5 | ||
| 简明合并业务报表(未经审计) | 6 | ||
简明综合全面收益(亏损)表(未经审计) | 7 | |||
股东权益简明合并报表(未经审计) | 8 | |||
| 现金流量表简明合并报表(未经审计) | 9 | ||
| 简明合并财务报表附注(未经审计) | 10 | ||
项目：2 |
| 管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 | 27 | |
项目3 |
| 关于市场风险的定量和定性披露 | 36 | |
项目4 |
| 管制和程序 | 36 | |
第II部 |
| 其他信息 | 38 | |
项目1 |
| 法律程序 | 38 | |
项目A | 风险因素 | 38 | ||
项目2 |
| 未登记的股权证券销售和收益的使用 | 69 | |
项目3 |
| 高级证券违约。 | 69 | |
项目4 |
| 煤矿安全信息披露 | 69 | |
项目5 | 其他信息 | 69 | ||
项目6 | 陈列品 | 70 | ||
签名 | 71 | |||
2
目录
关于前瞻性陈述的警告性声明
本季度报告(Form 10-Q)包含前瞻性陈述，这些陈述是根据修订后的1933年“证券法”(“证券法”)第27A节和修订后的“1934年证券交易法”(“交易法”)第21E节的安全港条款作出的。这些前瞻性陈述可以通过以下事实来识别：它们不严格地与历史或当前事实相关，通常使用诸如“目标”、“相信”、“可以”、“可能”、“潜在”、“计划”、“预测”、“目标”、“寻求”、“应该”、“可能”、“可能”、“将会”、“估计”、“继续”、“预期”、“打算”等词语。通过对战略、计划或意图的讨论，“预期”或这些术语、其他可比术语的否定。此类前瞻性陈述涉及对我们公司的已知和未知风险、预期、不确定性、假设、估计和预测，以及其他可能导致我们的实际结果、业绩或成就或行业结果与历史结果或此类前瞻性陈述明示、暗示或暗示的未来结果、业绩或成就大不相同的重要因素。实际结果或事件可能与这些前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期大不相同。有关这些风险和不确定性以及我们面临的某些额外风险的更多信息，请参阅风险因素“以及中更全面描述的因素”管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析他说：“这些声明包括但不限于以下各项：
| ● | 我们开发、获得监管部门批准并将我们的候选产品商业化的能力； |
| ● | 未来IND提交的时间，临床前研究和临床试验的启动，以及我们候选产品的预期临床结果的时间安排； |
| ● | 我们在早期临床前研究中的成功，这可能不能说明在后来的研究或临床试验中获得的结果； |
| ● | 新型冠状病毒新冠肺炎的爆发，可能对我们的业务产生不利影响，包括我们的临床前研究和任何未来的临床试验； |
| ● | 我们候选产品的潜在优势； |
| ● | 我们有能力获得监管部门的批准，将我们现有的或任何未来的候选产品商业化； |
| ● | 我们有能力识别由我们的候选产品治疗的疾病患者，并招募患者参加临床试验； |
| ● | 通过使用我们的SEE-TX平台，我们努力扩大我们的候选产品渠道并开发适销对路的产品的努力取得了成功； |
| ● | 我们对与第三方的合作和其他协议及其潜在利益的期望； |
| ● | 我们获取、维护和保护知识产权的能力； |
| ● | 我们对第三方授权的知识产权的依赖，包括使用我们的SEE-TX平台的许可； |
| ● | 我们识别、招聘和留住关键人员的能力； |
| ● | 我们预计将使用首次公开募股(IPO)的净收益以及此类净收益是否足以为我们的运营提供资金； |
| ● | 我们的财务业绩； |
| ● | 与我们的竞争对手或我们的行业相关的发展或预测； |
| ● | 法律法规的影响； |
3
目录
| ● | 我们对根据就业法案成为新兴成长型公司的时间的预期；以及 |
| ● | 本季度报告10-Q表中描述的其他因素和假设。 |
如果影响我们前瞻性信息和陈述的一个或多个因素被证明是不正确的，我们的实际结果、业绩或成就可能与前瞻性信息和陈述中表达或暗示的结果、业绩或成就大不相同。因此，我们告诫不要过度依赖任何前瞻性信息或陈述。这些因素的影响很难预测。除此之外的因素也可能对我们的结果产生不利影响，读者不应认为这些因素是所有潜在风险或不确定性的完整集合。新的因素不时出现，管理层无法评估任何此类因素对我们业务的影响，或任何因素或因素组合可能导致结果与任何前瞻性陈述中包含的结果大不相同的程度。任何前瞻性声明仅在本文件发布之日发表，我们没有义务更新任何前瞻性信息或声明，无论是书面的还是口头的，以反映任何变化，除非法律另有要求。可归因于我们的所有前瞻性陈述都明确地受到这些警告性声明的限制。
您应阅读本Form 10-Q季度报告以及我们在此Form 10-Q季度报告中引用的文件，并已将这些文件作为Form 10-Q季度报告的证物提交给美国证券交易委员会，因为我们了解我们未来的实际结果、活动水平、业绩以及事件和情况可能与我们预期的大不相同。
4
目录
第一部分-财务信息
第一项财务报表。
Gain Treeutics，Inc.
压缩合并资产负债表
(未经审计)
|
|
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| 9月30日-- |
| 2011年12月31日 | ||
2021 | 2020 | |||||||
资产 |
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| ||
流动资产： |
|
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| ||
现金和现金等价物 |
| (注3) | $ | | $ | | ||
受限现金 |
| (注3) |
| — |
| | ||
应收账款 |
|
| |
| | |||
预付费用和其他流动资产 |
| (注4) |
| |
| | ||
递延发售成本 |
|
| $ | — | $ | | ||
流动资产总额 |
|
| $ | | $ | | ||
非流动资产： |
|
|
|
|
|
| ||
财产和设备，净值 |
| (注5) |
| |
| | ||
内部使用软件 | | — | ||||||
经营性租赁--使用权资产 |
| (注6) |
| |
| | ||
受限现金 |
| (注3) |
| |
| — | ||
长期存款和其他非流动资产 |
|
|
| |
| | ||
非流动资产总额 |
|
| $ | | $ | | ||
总资产 |
|
| $ | | $ | | ||
流动负债： |
|
|
|
|
|
| ||
应付帐款 |
| (注7) |
| |
| | ||
经营租赁负债-流动 |
| (注6) |
| |
| | ||
其他流动负债 |
| (注8) |
| |
| | ||
税收拨备 |
|
|
| |
| | ||
递延收入 |
| (注8) |
| |
| | ||
贷款--短期贷款 |
| (注10) | $ | | $ | | ||
流动负债总额 |
|
| $ | | $ | | ||
非流动负债： |
|
|
|
|
|
| ||
固定收益养老金计划 |
| (注9) |
| |
| | ||
经营租赁负债--非流动负债 |
| (注6) |
| |
| | ||
贷款-长期贷款 |
| (注10) | $ | | $ | | ||
非流动负债总额 |
|
| $ | | $ | | ||
股东权益 |
|
|
|
|
|
| ||
A系列优先股，$ | — | | ||||||
B系列优先股，$ | — | | ||||||
普通股，$ |
|
|
| |
| | ||
额外实收资本 |
|
|
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| | ||
累计其他综合损失 |
|
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| ( |
| ( | ||
累计赤字 |
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| ( |
| ( | ||
该期间的损失 |
|
|
| ( |
| ( | ||
股东权益总额 |
|
| $ | | $ | | ||
总负债和股东权益 |
|
| $ | | $ | | ||
5
目录
Gain Treeutics，Inc.
简明合并业务报表
(未经审计)
| 截至9月30日的三个月： |
| 截至9月30日的9个月： |
| |||||||||
| 2021 |
| 2020 |
| 2021 |
| 2020 |
| |||||
收入： |
|
|
|
|
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| ||||
协作收入 | | — | | — | |||||||||
其他收入 |
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总收入 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
运营费用： |
|
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研发 |
| ( |
| ( |
| ( |
| ( | |||||
一般事务和行政事务 |
| ( |
| ( |
| ( |
| ( | |||||
总运营费用 |
| ( |
| ( |
| ( |
| ( | |||||
运营亏损 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
其他收入(费用)： |
|
|
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| |||||
利息收入/(费用)，净额 |
| |
| |
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| ( | |||||
净汇兑收益/(损失) |
| ( |
| |
| ( |
| ( | |||||
所得税前亏损 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
所得税 |
| ( |
| ( |
| ( |
| ( | |||||
净亏损 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
每股净亏损： |
|
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|
| |||||
普通股股东每股净亏损--基本亏损和稀释亏损 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
加权平均普通股-基本普通股和稀释普通股 |
| |
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| |
| | |||||
6
目录
Gain Treeutics，Inc.
简明综合全面损失表
(未经审计)
截至9月30日的三个月： | 截至9月30日的9个月： | ||||||||||||
| 2021 |
| 2020 |
| 2021 |
| 2020 |
| |||||
净损失 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
其他综合损益： |
|
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| |||||
固定收益养老金计划 | | ( | ( | ||||||||||
外币折算 |
| |
| ( |
| |
| ( | |||||
综合损失 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
7
目录
Gain Treeutics，Inc.
股东权益简明合并报表
(未经审计)
A系列优先股 | B系列优先股 | 普通股 | 累计 | |||||||||||||||||
截至2021年9月30日的三个月 |
| 股票 |
| 金额 |
| 股票 |
| 金额 |
| 股票 |
| 金额 |
| APIC |
| AOCI |
| 赤字 |
| 总计 |
截至2021年6月30日的余额 |
|
| |
| |
| |
| ( |
| ( |
| | |||||||
因认股权证无现金行使而发行普通股 |
|
| |
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| — | |||||||||
基于股票的薪酬费用 |
|
|
|
|
|
|
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|
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|
|
|
| | ||||
认股权证的发行 | | | ||||||||||||||||||
固定收益养老金计划 | | | ||||||||||||||||||
外币折算 |
|
|
|
|
|
|
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|
| | | |||||
净损失 |
|
|
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|
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| ( | ( | |||||
截至2021年9月30日的余额 |
| — |
| — |
| — |
| — |
| |
| |
| |
| ( |
| ( |
| |
A系列优先股 | B系列优先股 | 普通股 | 累计 | |||||||||||||||||
截至2021年9月30日的9个月 |
| 股票 |
| 金额 |
| 股票 |
| 金额 |
| 股票 |
| 金额 |
| APIC |
| AOCI |
| 赤字 |
| 总计 |
截至2020年12月31日的余额 |
| |
| |
| |
| |
| |
| |
| |
| ( |
| ( |
| |
A系列优先股转换为普通股 |
| ( |
| ( |
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|
| |
| |
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|
|
| — | ||
B系列优先股转换为普通股 |
|
|
| ( |
| ( |
| |
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| — | ||
首次公开募股(IPO)中普通股的发行(扣除发行成本) |
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| | ||||
因认股权证无现金行使而发行普通股 | | |||||||||||||||||||
基于股票的薪酬费用 |
|
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|
|
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|
| |
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| | ||
认股权证的发行 | | | ||||||||||||||||||
固定收益养老金计划 | ( | ( | ||||||||||||||||||
外币折算 |
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净损失 |
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| ( |
| ( | ||
截至2021年9月30日的余额 |
| — |
| — |
| — |
| — |
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| ( |
| ( |
| |
8
目录
Gain Treeutics，Inc.
股东权益简明合并报表
(未经审计)
首轮A股优先股 | B系列优先股 | 普通股 | 累计 | |||||||||||||||||
截至2020年9月30日的三个月 |
| 股票 |
| 金额 | 股票 |
| 金额 |
| 股票 |
| 金额 |
| APIC |
| AOCI |
| 赤字 |
| 总计 | |
截至2020年6月30日的余额 | | | | | | ( | ( | ( | ||||||||||||
A系列优先股发行成本 | — | — | ( | — | — | ( | ||||||||||||||
发行B系列优先股，扣除发行成本 | | | | | ||||||||||||||||
普通股发行，扣除发行成本 | | | | | ||||||||||||||||
认股权证的发行 | | | ||||||||||||||||||
基于股票的薪酬费用 | | | ||||||||||||||||||
固定收益养老金计划 | ( | ( | ||||||||||||||||||
外币折算 |
|
|
| ( |
| ( | ||||||||||||||
净损失 |
|
|
|
| ( | ( | ||||||||||||||
截至2020年9月30日的余额 | | | | | | | | ( | ( | | ||||||||||
首轮A股优先股 | B系列优先股 | 普通股 | 累计 | |||||||||||||||||
截至2020年9月30日的9个月 |
| 股票 |
| 金额 | 股票 |
| 金额 |
| 股票 |
| 金额 |
| APIC |
| AOCI |
| 赤字 |
| 总计 | |
截至2019年12月31日的余额 | | | | | | ( | ( | ( | ||||||||||||
发行A系列优先股，扣除发行成本 | | | — | — | | — | — | | ||||||||||||
发行B系列优先股，扣除发行成本 | | | | | ||||||||||||||||
普通股发行，扣除发行成本 | | | | | ||||||||||||||||
认股权证的发行 | | | ||||||||||||||||||
基于股票的薪酬费用 | | | ||||||||||||||||||
外币折算 |
|
|
| ( |
| ( | ||||||||||||||
净损失 |
|
|
|
| ( | ( | ||||||||||||||
截至2020年9月30日的余额 | | | | | | | | ( | ( | | ||||||||||
9
目录
Gain Treeutics，Inc.
简明合并现金流量表
(未经审计)
截至9月30日的9个月： | ||||||
| 2021 |
| 2020 | |||
经营活动： |
|
|
|
| ||
净损失 | $ | ( | $ | ( | ||
| ||||||
对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行调整： |
|
|
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| ||
折旧费用 |
| |
| | ||
基于股票的薪酬费用 |
| |
| | ||
认股权证的发行 | | — | ||||
内部使用的软件 | ( | — | ||||
营业资产和负债变动情况： |
|
|
|
| ||
应收账款 |
| ( |
| | ||
预付费用和其他流动资产 | | ( | ||||
其他非流动资产 |
| ( |
| ( | ||
应付帐款和其他流动负债 |
| |
| | ||
存款 | ( | ( | ||||
应缴税款 | | | ||||
固定收益养老金计划 | | | ||||
递延收入 |
| |
| ( | ||
营业资产和负债变动总额 |
| |
| ( | ||
用于经营活动的现金净额 | $ | ( | $ | ( | ||
投资活动的现金流： |
|
|
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| ||
购置房产和设备 |
| ( |
| ( | ||
用于投资活动的净现金 | $ | ( | $ | ( | ||
融资活动的现金流： |
|
|
|
| ||
长期债务收益 |
| — |
| | ||
发行A系列优先股所得款项(扣除发行成本) |
| — |
| | ||
发行B系列优先股的收益，扣除发行成本 | | |||||
首次公开发行(IPO)完成后发行普通股所得收益(扣除发行成本) |
| |
| | ||
延期发行费用的支付 |
| ( |
| — | ||
融资活动提供的现金净额 | $ | | $ | | ||
汇率变动的影响 |
| |
| ( | ||
现金、现金等价物和限制性现金净增长 | $ | | $ | | ||
期初现金、现金等价物和限制性现金 |
| |
| | ||
期末现金、现金等价物和限制性现金 | $ | | $ | | ||
9
目录
Gain Treeutics，Inc.
未经审计简明综合财务报表附注
1.业务性质和列报依据
Gain Treateutics，Inc.(及其附属公司“公司”)是根据特拉华州(美国)的法律注册成立的。2020年6月26日。2020年7月20日，本公司完成了一项公司重组，根据该重组，GT Gain Treeutics SA(一家成立于2017年的瑞士公司)的所有已发行和已发行普通股和优先股将交换为Gain Treeutics，Inc.的普通股或优先股(视情况而定)，反映出
2021年3月17日，公司关于首次公开发行(IPO)的S-1表格注册声明被美国证券交易委员会(SEC)宣布生效。首次公开募股于2021年3月17日在纳斯达克结束。在首次公开募股的同时，该公司完成了对公司已发行股本工具的反向股票拆分。反向股票拆分于2021年3月4日获得股东批准，并于2021年3月17日生效。
该公司是一家生物技术公司，正在开发治疗蛋白质错误折叠引起的疾病的新疗法，最初的重点是罕见的遗传性疾病和神经疾病。我们使用我们授权的平台SEE-TX，在错误折叠的蛋白质上发现新的变构位点，并识别与这些位点结合的专有小分子，潜在地恢复蛋白质折叠和治疗疾病。这些远离蛋白质活性区域的小分子结合位点称为变构位点。靶向变构结合位点而不是活性结合位点提供了对疾病相关的错误折叠酶的优越调节，与天然底物非竞争性，提供了优越的类药物特性，最终提高了安全性和有效性。
风险和不确定性
该公司受到生物技术行业早期公司常见的风险和不确定因素的影响，包括但不限于与临床前研究和临床试验的完成和成功、对关键人员的依赖、专有技术的保护、遵守适用的政府法规、竞争对手开发新技术创新、专有技术保护以及获得额外资本以资助运营的能力有关的风险。目前正在开发的候选药物将需要大量额外的研究和开发努力，包括临床前和临床测试，并在监管部门批准和商业化之前。这些努力需要大量的额外资本、充足的人员和基础设施，以及广泛的合规报告能力。即使该公司的药物开发努力取得成功，该公司何时(如果有的话)将从产品销售中获得收入也是不确定的。
持续经营的企业
本公司已评估是否有整体考虑的条件和事件令人对本公司作为持续经营企业的持续经营能力产生重大怀疑。该公司的商业模式是典型的生物技术公司开发新的治疗产品，但尚未达到收入和财务状况的平衡，其特点是现金流为负。这是因为，在这个阶段，必须承担与服务和人员有关的费用，费用与研究和开发活动直接相关，这些活动的回报不确定，无论如何，预计在未来几年内会有回报。根据采用的会计政策，要求在发生研发成本的当年在运营报表中完全确认研发成本，公司自成立以来一直报告亏损，预计在可预见的未来将继续产生重大的研发成本。从长远来看，该公司是否会盈利并不是板上钉钉的事。
10
目录
该公司自成立以来一直遭受经常性亏损，主要通过出资收益来弥补这些亏损。尽管该公司已发生经常性亏损，并预计在可预见的未来将继续出现亏损，但该公司预计其现有现金和现金等价物将足以为目前计划中的运营和2023年下半年之前的资本支出需求提供资金。因此，综合财务报表的编制假设本公司将继续作为一家持续经营的企业。该公司无法在需要时筹集资金，这可能会对其财务状况和实施其业务战略的能力产生负面影响。不能保证目前的运营计划将会实现，也不能保证公司可以接受的条款提供额外的资金，或者根本不能保证。
2.主要会计政策摘要
陈述的基础
随附之未经审核中期简明综合财务报表(“中期财务报表”)乃根据美国公认会计原则(“美国公认会计原则”)编制。本附注中对适用指引的任何提及均指财务会计准则委员会(“FASB”)的“会计准则编纂”(“ASC”)和“会计准则更新”(“ASU”)中的权威美国公认会计原则。
随附的中期财务报表反映了Gain治疗公司、GT Gain治疗公司及其分支机构Gain Treeutics Sucursal en España的账目。在编制中期财务报表时，公司间的所有交易和余额都已取消。截至2021年9月30日的中期财务报表反映了对2021年3月17日发生的反向股票拆分的追溯应用。中期财务报表中的所有金额都以美元(美元/美元)表示，并在这些说明性说明中以美元(美元/美元)或瑞士法郎(瑞士法郎)披露，这两种货币分别是该公司及其经营子公司GT Gain Treeutics SA的功能货币。
中期财务报表的编制基准与截至2020年12月31日止年度的经审核年度综合财务报表相同，管理层认为该等中期财务报表反映所有调整，包括为公平呈报本公司截至2021年9月30日及2020年9月30日的财务状况所需的正常经常性调整、截至2021年9月30日及2020年9月30日的三个月及九个月的经营业绩、截至2021年及2020年9月30日的三个月及九个月的股东权益表，以及截至2020年9月30日及2020年9月30日的九个月的现金流量表。
截至2021年9月30日的9个月的业绩不一定表明截至2021年12月31日的一年、任何其他过渡期或任何未来一年或任何时期的预期结果。这些中期财务报表应与截至2020年12月31日及截至12月31日的年度经审计的综合财务报表及其附注一并阅读，这些附注包括在公司根据1933年证券法(经修订)第424(B)(4)条于2021年3月22日提交给美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)的首次公开发行(“首次公开募股”)的最终招股说明书(“招股说明书”)中。
随附的中期财务报表反映了若干重大会计政策的应用，如下文所述，以及这些附注中其他部分对未经审计的简明综合财务报表的应用。截至2021年9月30日，公司在截至2020年12月31日和截至2020年12月31日期间的合并财务报表中详细说明的重要会计政策和估计没有变化。
反向股票拆分
2021年3月3日，董事会批准了一项1-for-公司已发行股权工具的反向股票拆分。反向股票拆分于2021年3月4日获得股东批准，并于2021年3月17日生效。由于反向股票拆分，股东无权获得零碎股份。随附的中期财务报表和相关说明中显示的所有股票和每股数据都已追溯修订，以反映反向股票拆分。普通股、已发行股票期权和其他股权工具的股票
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目录
根据规管该等证券的协议条款，按比例降低及各自行使价格(如适用)按比例增加(详情请参阅附注12)。
首次公开发行(IPO)
2021年3月17日，公司关于首次公开募股的S-1表格注册书被美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)宣布生效。IPO于2021年3月17日结束，公司发行并出售
外币交易
该公司在美国注册成立，在瑞士和西班牙设有业务。公司的本位币是美元。公司海外业务的功能货币为当地货币(瑞士的瑞士法郎和西班牙的欧元)。合并资产负债表中报告的资产和负债按资产负债表日期适用的汇率换算成美元(这些财务报表所用的货币)，合并营业报表账户按截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月的平均汇率换算成美元。代表股本和额外实收资本的项目按历史汇率列示。将公司海外业务的财务报表换算成美元所产生的调整不包括在净收益的确定中，而是记录在累计其他全面收益/(亏损)中，这是股东权益的一个单独组成部分。该公司没有利用任何外币对冲策略来减轻其外币风险的影响。
预算的使用
根据美国公认会计原则编制合并财务报表要求管理层作出估计和假设，这些估计和假设会影响合并财务报表日期的资产和负债额、或有资产和负债的披露以及报告期内的收入和费用的报告金额。我们会持续评估我们的估计和判断，包括与确认赠款基金、应计费用、固定福利养老金负债、认股权证和基于股票的薪酬有关的估计和判断。该等估计及假设乃根据当前事实、历史经验及各种其他被认为在当时情况下属合理的因素而作出，其结果构成对资产及负债账面值作出判断及记录从其他来源不易察觉的开支的基础。实际结果可能与这些估计有实质性的不同，也可能与之背道而驰。估计的变化记录在它们被知道的那段时间内。如果估计与实际结果之间存在重大差异，公司未来的经营业绩将受到影响。新冠肺炎疫情没有对该公司的估计产生重大影响。
细分市场信息
运营部门被定义为企业的组成部分，其独立的离散信息可供首席运营决策者在决定如何分配资源和评估业绩时进行评估。该公司的首席运营决策者首席执行官负责监督公司的运营，并将业务作为一个单一的运营部门进行管理，这是制药部门的研究和开发，重点是开发新的疗法来治疗蛋白质错误折叠引起的疾病，如
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罕见的遗传性疾病和神经系统疾病。从地理上看，研发活动主要在瑞士和西班牙进行。本公司不认为这些地理位置是独立的区段。
现金和现金等价物
本公司将所有原始到期日低于90天的高流动性投资视为现金等价物。现金和现金等价物包括银行持有的现金和计息货币市场账户中的金额。
信用风险集中
该公司没有重大的表外风险，如外汇合约、期权合约或其他外国对冲安排。可能使公司面临集中信用风险的金融工具主要由现金、现金等价物组成，这些现金和现金等价物存放在经认可的金融机构，超过联邦保险的限额。该公司将其现金和现金等价物存入其认为具有较高信用质量的金融机构，并未在此类账户上遭受任何损失，并且不认为其面临任何超出与商业银行关系相关的正常信用风险的异常信用风险。
递延发行成本
该公司将与正在进行的股权融资直接相关的某些法律、专业会计和其他第三方费用作为递延发行成本，直至此类融资完成。股权融资完成后，这些成本将作为发行所产生的收益的减少额入账。如果放弃计划的股权融资，递延发行成本将立即在合并经营报表中计入营业费用。有几个
财产和设备
财产和设备按成本列报，包括使资产适合使用所需的任何附件和直接成本，并按相应的累计折旧进行调整。综合经营报表中记录的折旧率是根据资产的估计可用经济寿命，考虑资产的用途、用途和财务技术期限来计算的。本公司认为上述标准由以下折旧率代表：
-设备和家具 | |
-电子办公设备： | |
-租赁改进： | 根据租约条款 |
-实验室设备： |
普通维护成本完全归因于发生该成本的当年的综合经营报表。非常维护成本(其目的是延长资产的可用经济寿命、对其进行技术升级和/或提高其生产率或安全性以提高本公司的经济生产率)均归因于其所指的资产，并根据其估计可用经济寿命进行折旧。租赁改善之摊销乃根据适用租赁条款或改善之估计使用年限(以较少者为准)，采用直线法计算。
资本化的软件开发成本
根据ASC 350-40“内部使用软件”，该公司将获得供内部使用的软件的成本资本化。资本化软件开发成本包括开发阶段发生的成本，包括购买的软件许可证、实施成本、咨询成本以及符合资本化条件的项目的工资相关成本。所有其他成本(主要与维护和次要软件修复相关)均在发生时计入费用。
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目录
本公司按软件的预计使用年限(一般为：使用年限)按直线摊销资本化的软件开发成本
租契
2016年2月，财务会计准则委员会(FASB)发布了会计准则更新(ASU)2016年第02号《租赁》(简称ASC 842)，以增强与租赁安排相关的财务报告的透明度和可比性。根据这一新的租赁标准，大多数租赁都需要在资产负债表上确认为使用权资产和租赁负债。披露要求已得到加强，目的是使财务报表使用者能够评估租赁产生的现金流的数量、时间和不确定性。在2019年1月1日之前，GAAP没有要求承租人在资产负债表上确认与经营租赁相关的资产和负债。新标准建立了使用权(ROU)模式，要求承租人在资产负债表上确认期限超过12个月的所有租赁的ROU资产和相应的租赁负债。租赁将被分类为融资或经营性租赁，分类影响损益表中费用确认的模式和分类，以及使用权资产的减少。
自2018年1月1日起，我们使用ASU 2018-11提供的额外过渡方法选项采用了会计准则编码842，租赁(ASC 842)。根据这一过渡方法，我们自采用之日起应用了新的会计准则。通过后，不需要进行累积效果调整。
于采纳后，吾等根据本公司在合约期内是否有权控制资产及其他事实及情况，以确定安排在开始时是否包含租赁。公司在获得资产控制权后，即为租赁合同中的承租人。经营租赁使用权(“ROU”)资产代表在租赁期内使用相关资产的权利，租赁负债代表支付租赁产生的租赁付款的义务，两者均根据开始日期租赁期内未来最低租赁付款的现值确认。初始租期为12个月或以下的租约在营业报表中按租赁期直线计提。我们通过假设合理确定的续订选择权的行使来确定租赁期。
长期资产减值
根据美国会计准则委员会题为360-10-20“财产、厂房和设备”的规定，只要发生的事件或情况表明寿命有限的长期资产的账面价值可能受损，公司就会进行减值测试。减值是通过将长期资产的账面价值与预期因使用该等资产及其最终处置而产生的预计未贴现税前现金流量进行比较来计量的。在确定存在减值的情况下，本公司将根据估计现金流的现值将资产减记至公允价值。到目前为止，管理层还没有发现任何减值，而且在报告的所有时期都没有发现减值。
专利
与专利有关的费用，是指与专利申请的准备、提交和起诉有关的法律费用和申请费，因支出收回情况不确定而计入费用。发生的金额被归类为一般费用和行政费用。
应计费用
作为编制财务报表过程的一部分，我们需要估计截至每个资产负债表日期的应计费用。这一过程包括审查未结合同和采购订单，与我们的人员沟通以确定已代表我们执行的服务，并在我们尚未收到发票或以其他方式通知实际成本时估计执行的服务级别和服务产生的相关成本。我们根据编制财务报表之日我们当时所知的事实和情况，对截至每个资产负债表日期的应计费用进行估计。在某些情况下，支付给
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我们的供应商超出了提供的服务水平，并导致在其他流动资产项下报告预付款，这些费用随后在相关活动进行时而不是在付款时在营业报表中计入费用。到目前为止，我们对每个资产负债表日报告的应计费用的估计与实际发生的金额之间没有实质性差异。
养老金义务
我们根据当地法规和做法运营固定收益养老金计划和固定缴费养老金计划。这些计划的资金来自雇主和雇员的定期供款。对于固定收益养老金计划，资产负债表中确认的负债是资产负债表日固定收益义务的现值减去计划资产的公允价值。已定义福利计划的资金过剩或资金不足状态是根据计划资产与预计福利义务之间的差额计算的。估计数用于确定计算养恤金义务时所采用的假设，并得到独立精算师的支持。经验调整和精算假设变化产生的精算损益在权益表中的“累计其他全面收入(亏损)”中确认，并计入员工预期平均剩余工作年限的收入。对于固定缴费养老金计划，我们在强制性、合同或自愿的基础上向公共或私人管理的养老保险计划支付缴费。一旦捐款付清，我们就没有进一步的付款义务了。供款按应计制确认为员工福利支出。我们员工福利计划使用的衡量日期是12月31日。我们计划的资金政策与当地政府和税收要求是一致的。
研究补助金
根据已授予的研究和开发补助金(如由Michael J.Fox Parkinson‘s Research(MJFF)、Silverstein Foundation for Parkinson’s Research(MJFF)和Silverstein Foundation for Parkinson‘s Research以及Innosuisse-Swiss Innovation Agency授予的研发补助金)，我们有权获得允许的直接费用和工资成本的报销。赠款项下研发活动的捐款根据管理层对相关支出和进行的活动的最佳估计来记录，并在运营报表中分类为研发费用的减少额，并根据开展研发活动和维持相关成本的时间段进行衡量。
收入确认
该公司从协作和许可协议中获得收入。 公司根据本协议确认与这些协议相关的收入有了它，ASC 606, 与客户签订合同的收入和ASC 808，协作安排。这些安排的条款通常包括第三方客户对以下一项或多项的付款：不可退还的启动费、开发成本的报销、开发和监管里程碑付款以及许可产品净销售额的版税。
在确定我们履行义务时应确认的适当收入数额时，公司采用ASC606的五步模型：(I)确定与客户的合同；(Ii)确定合同中的履约义务；(Iii)确定交易价格；(Iv)将交易价格分配给合同中的履约义务；以及(V)在我们履行履约义务时确认收入。 只有当实体有可能收取其有权收取的对价以换取其转让给客户的商品和服务时，公司才会将五步模式应用于合同。如果合同一开始就被确定在ASC 606的范围内，公司将评估该合同中承诺的商品或服务，确定其中哪些商品和服务是履约义务，并评估每种承诺的商品或服务是否都是不同的。然后，该公司确认在履行履行义务时(或作为履行义务)分配给各自履行义务的交易价格的金额为收入。作为这些安排的会计核算的一部分，公司必须建立一些假设，这些假设需要判断，以确定分配给各种履约义务的独立销售价格，以及这些履约义务是否在合同中被视为不同的。这些假设可以包括预测收入，
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开发时间表、人员成本报销、贴现率以及技术和监管成功的概率。
当交易对手被确认为客户、为履行协议而产生和交付的履约义务被视为公司正常业务过程中的履行义务时，或者当预期合作安排将以销售产品、特许权使用费或许可证的形式带来未来持续的收入流动时，与合作安排相关的成本和收入将在综合经营报表中按毛数报告。
研发费用
公司承担进行研发活动所产生的所有费用。研发费用包括工资和其他相关费用、材料和用品、临床前费用、制造费用、合同服务和其他第三方费用。作为编制合并财务报表过程的一部分，公司需要估计已发生但尚未开具发票的研发费用的应计项目。本公司根据当时已知的事实和情况，在合并财务报表中对截至每个资产负债表日期的应计费用进行估计。此外，在某些情况下，向公司供应商支付的款项可能会超过所提供的服务水平，并导致预付费用，在这种情况下，此类金额将反映为预付费用和其他流动资产。在应计服务费时，本公司估计将提供服务的时间段和每个期间应确认的成本。如果实际执行服务的时间或努力程度与估计值不同，公司将相应调整应计费用或预付费用金额。
一般和行政费用
一般和行政费用主要包括公司执行和财务职能的人员和顾问的工资、福利和其他相关成本。一般和行政费用还包括法律、财务、会计、知识产权、审计、税务和咨询服务的专业费用、差旅费用和与设施相关的费用，其中包括设施的租金和维护费用以及与研发活动无关的其他运营成本。
所得税
本公司按负债法核算所得税。根据这一方法，递延所得税负债和资产是根据资产和负债账面金额的财务报表与相关税基之间的差额，使用相关递延税项预计将冲销的前几年的现行税率确定的。如果递延税项资产的一部分或全部“很有可能”无法变现，则计入估值津贴。
截至每个报告日期，该公司都会考虑可能影响其对未来实现递延税项资产的看法的现有证据，包括正面和负面的证据。考虑到本公司的启动状态，由于相关变现目前尚不确定，已设立全额估值拨备以抵销递延税项资产。未来，如果管理层认为递延税项资产更有可能部分或全部变现，估值津贴将减少到预期变现的程度，相应的金额将在本公司的综合经营报表中确认为所得税收益。(C)如果管理层认为递延税项资产更有可能部分或全部变现，估值津贴将减少到预期变现的程度，相应的金额将在本公司的综合经营报表中确认为所得税收益。
本公司如根据税务状况的技术优点，经税务机关审核后，极有可能不会维持该税务状况，则本公司会确认来自不确定税务状况的税项负债。在随附的合并财务报表中确认的不确定税务状况。
公允价值计量
本公司将公允价值定义为在计量日出售资产或在市场参与者之间有序交易中转移负债所支付的价格。本公司适用以下规定
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公允价值层次，根据公允价值在市场上的可观察性和涉及的判断程度，将用于衡量公允价值的投入划分为三个级别：
| ● | 级别1-相同资产或负债在活跃市场上的报价。 |
| ● | 第2级-相同资产和负债在活跃市场上的报价以外的可观察投入，不活跃市场上相同或类似资产或负债的报价，或基本上整个资产或负债期限内可观察到或可以由可观察到的市场数据证实的其他投入。 |
| ● | 第3级-通常无法观察到的输入，通常反映了管理层对市场参与者在为资产或负债定价时将使用的假设的估计。 |
在厘定公允价值时，吾等采用估值技术，以最大限度地利用可观察到的投入及尽量减少使用不可观察到的投入，并在评估公允价值时考虑交易对手信用风险。
基于股权的薪酬
本公司采用以权益为基础的薪酬的公允价值计量方法，该方法要求一家实体根据授予日期的公允价值来计量为换取股权工具的授予而收到的员工服务的成本。本公司发行的股票奖励只有基于服务的归属条件，并使用直线法记录这些奖励的费用。本公司没有发行任何基于业绩或基于市场的归属条件的股票奖励。
相关成本根据获奖者须提供服务以换取奖励的归属期间在综合经营报表中确认，并在综合股东权益表中确认为额外实缴资本。没收是按发生的情况计算的。
在成为上市公司之前，由于我们的普通股缺乏活跃的市场，我们和董事会根据一系列因素来确定我们股权工具的估计公允价值，这些因素包括我们以公平交易的方式出售给外部投资者的可转换优先股的价格；我们的发展阶段；以及授予基于股票的奖励涉及私人公司非流动性证券的事实。
每个股票期权奖励的公允价值是在授予之日使用Black-Scholes期权定价模型估算的。鉴于公司普通股在2021年3月19日(即上市第一天)之前没有一个活跃的公开市场，公司根据对发布了条款基本相似的期权的同类生物制药公司的报告数据的分析，确定了授予的波动性和预期期限。我们预计将继续这样做，直到我们拥有关于我们交易的股票价格的波动性和预期的行权模式期限的可靠历史数据。无风险利率是根据授予奖励时有效的美国国债收益率曲线确定的，时间段大致等于奖励的预期期限。我们尚未支付，也不预期支付普通股的现金股息；因此，预期股息率假设为
计算以股份为基础的奖励的公允价值时使用的假设代表管理层的最佳估计，涉及固有的不确定性和管理层判断的应用。因此，如果因素发生变化，管理层使用不同的假设，基于股份的薪酬支出可能会有实质性的不同。
每股净亏损
每股基本净亏损的计算方法是将报告的净亏损除以当期已发行普通股的加权平均股数。公司会考虑所有潜在的摊薄影响，除非纳入此类证券的影响是反摊薄的。截至2021年9月30日，普通股等价物由股票期权和认股权证组成，而截至2020年9月30日，普通股等价物由A系列优先股、B系列优先股、认股权证和股票期权组成。由于该公司自成立以来一直报告净亏损，这些潜在影响将是反稀释的，因此普通股等价物
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未计入计算，导致每股基本净亏损和稀释后每股净亏损在所有列报期间均相同。
近期发布的会计公告
自指定生效日期起，财务会计准则委员会(FASB)或我们采用的其他准则制定机构会不时发布新的会计公告。2021年1月1日生效的新标准对公司的中期财务报表没有重大影响。
3.现金、现金等价物和限制性现金
该公司认为所有原始到期日为三个月或更短的短期、高流动性投资均为现金等价物。该公司的现金和现金等价物包括短期高流动性投资，这些投资很容易转换为现金。这些投资包括收购时期限在三个月或以下的货币市场证券。该公司的机构货币市场账户允许每日赎回，这些投资的公允价值基于控股金融机构提供的活跃市场的报价，这些价格被认为是公允价值等级中的第一级投入。考虑到它们的短期到期日，它们的面值接近相关的公允市场价值。
该公司在这些账户中没有遭受任何损失，也不认为它在现金和现金等价物上面临任何重大的信用风险。
现金、现金等价物和限制性现金细分如下：
9月30日-- | 2011年12月31日 | |||||
| 2021 |
| 2020 | |||
现金 | $ | | $ | | ||
货币市场 | $ | | $ | | ||
现金和现金等价物合计 | | | ||||
受限现金 | $ | | $ | | ||
限制性现金是指我们的卢加诺写字楼租赁协议要求的金额，于2021年6月登记，并存入受限银行账户，作为2026年5月租赁终止时记录的房地损坏时发生的费用的担保。
下表列出了截至2021年9月30日和2020年12月31日的现金和现金等价物余额，按基金计价的货币细分：
9月30日-- | 2011年12月31日 | |||
| 2021 |
| 2020 | |
现金(瑞士法郎) |
| |
| |
现金(欧元) |
| |
| |
美元现金 |
| |
| |
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4.预付费用和其他流动资产
预付费用和其他流动资产包括以下内容：
9月30日-- | 2011年12月31日 | |||||
| 2021 |
| 2020 | |||
税收抵免 |
| |
| | ||
预付和递延费用 |
| |
| | ||
预付D&O保险 | | — | ||||
预付费用和其他流动资产总额 | $ | | $ | | ||
税收抵免主要涉及瑞士和西班牙税务机关对在这两个国家执行的购买商品和服务的增值税(“增值税”)应收账款。
预付费用是指向供应商支付未来服务的预付款。递延费用主要是指与第三方就研究项目签订的研究和合作协议，这些协议将在整个研究期间确认为费用。
预付的D&O保险费与保险费有关，这笔保险费将在12个月的保险期内按月在营业报表中确认。
5.财产和设备，净值
物业和设备包括以下内容:
| 9月30日-- |
| 2011年12月31日 | |||
2021 | 2020 | |||||
电脑 | $ | | $ | | ||
家具和固定装置 |
| |
| | ||
租赁权的改进 |
| |
| | ||
实验室仪器 |
| |
| | ||
总资产和设备 | $ | | $ | | ||
减去：累计折旧 |
| ( |
| ( | ||
财产和设备，净值 | $ | | $ | | ||
物业和设备包括计算机、家具和固定装置、实验室仪器和我们西班牙办事处的会议室设置。
截至2021年9月30日和2020年9月30日的折旧费用为$
6.经营租赁；使用权(“ROU”)资产
我们的租赁资产包括卢加诺和巴塞罗那的办公室，以及巴塞罗那的一个实验室。我们目前的租赁组合包括剩余期限为
2021年6月1日，本公司签订了
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目录
可出租总面积的份额。这些额外费用被认为是可变租赁成本，并在发生成本的期间确认。
下表报告了截至2021年9月30日和2020年12月31日租赁会计的重要组成部分的细目，以及用于计算截至这两个时期的租赁负债净现值的贴现率。
| 9月30日-- |
| 2011年12月31日 | |||
2021 | 2020 | |||||
经营租赁 |
|
|
|
| ||
经营性租赁--使用权资产 | $ | | $ | | ||
经营租赁负债-流动 | $ | | $ | | ||
经营租赁负债--非流动负债 | $ | | $ | | ||
加权平均剩余租期 |
|
| ||||
加权平均贴现率 |
|
| ||||
租赁费用的构成如下：
| 9月30日-- |
| 9月30日-- | |
2021 | 2020 | |||
使用权资产摊销 |
| |
| |
经营租赁负债利息 |
| |
| |
根据租赁协议，与剩余的不可取消的租赁条款签订的未来最低租赁付款在附注中披露。18项承诺.
7.应付帐款
应付帐款是指因已经提供的服务而收到的未付发票上应付给第三方的金额。截至2021年9月30日和2020年12月31日，应付账款总额为$
| 9月30日-- |
| 2011年12月31日 | |
2021 | 2020 | |||
供应商应付款(瑞士法郎) |
| |
| |
供应商应付款(欧元) |
| |
| |
供应商应付款(美元) |
| |
| |
8.其他流动负债和递延收入
截至2021年9月30日和2020年12月31日，其他流动负债和递延收入包括以下内容：
9月30日-- | 2011年12月31日 | |||||
| 2021 |
| 2020 | |||
应付社会保障 | $ | | $ | | ||
应计工资总额 |
| |
| | ||
应计费用 |
| |
| | ||
存款 |
| — |
| | ||
其他流动负债 | $ | | $ | | ||
递延收入 |
| |
| | ||
其他流动负债和递延收入 | $ | | $ | | ||
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目录
截至2021年9月30日和2020年12月31日的应计费用为$
截至2021年9月30日的递延收入和截至2020年12月31日的年度递延收入为$
9.抚恤金义务
与公司确定的养老金计划相关的养老金净额仅指瑞士员工，截至2021年9月30日和2020年12月31日，可总结如下：
9月30日-- | 2011年12月31日 | |||
| 2021 |
| 2020 | |
资金状况对账： |
|
|
|
|
年初资金状况 |
| ( |
| ( |
费用 |
| ( |
| ( |
雇主供款 |
| |
| |
翻译差异 | | ( | ||
AOCI在过去一年中的变化 |
| ( |
| ( |
资金状况 |
| ( |
| ( |
定期养老金净费用的构成： |
|
|
|
|
服务成本 |
| |
| |
利息成本 |
| |
| |
计划资产的预期回报率 |
| ( |
| ( |
摊销(损益) | | | ||
上年服务成本摊销 |
| ( |
| |
费用 |
| |
| |
10.贷款
2020年3月，公司获得瑞士法郎
2020年8月，公司获得瑞士法郎
发放的贷款可以做到这一点承担利息和
11.公允价值计量
公允价值被定义为在计量日市场参与者之间的有序交易中，为资产或负债在本金或最有利的市场上转移负债而收取或支付的交换价格(退出价格)，公允价值被定义为在计量日为资产或负债在本金或最有利市场上进行有序交易而收到的交换价格或支付的转移负债的交换价格。公司对某一特定投入对整个公允价值计量的重要性的评估要求管理层作出判断，并考虑该资产或负债的具体因素。
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目录
由于该等工具的短期性质及合约条款，本公司现金及现金等价物(包括货币市场基金、受限制现金及金融负债)的账面值被视为代表其各自的公允价值。货币市场基金的公允价值基于控股金融机构提供的活跃市场的报价，根据ASC820，这被视为公允价值层次中的第一级投入。
本公司所采用的估值方法并无改变，公允价值层级之间亦无转移。
至于以短期应收账款及应付款项为代表的金融工具，其未来现金流量现值与账面价值并无重大差异，本公司假设账面价值为公允价值的合理近似值。
12.普通股和优先股
截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司法定股本包括
IPO结束时，反向股票拆分产生的优先股按以下比例转换为普通股：
13.股权激励计划
董事会于2020年9月通过的本公司股权激励计划由2020年综合激励计划(“2020综合计划”)组成。2020年综合计划规定向我们任命的高管、其他员工、顾问和非员工董事授予基于股权的奖励，奖励价格由董事会决定。2020年综合计划旨在鼓励公司员工和顾问拥有股票，并为他们提供额外的激励措施，以促进公司业务的成功。根据2020年综合计划，可发行的最高股票数量为
2021年3月3日，董事会批准了一项1-for-公司已发行股权工具的反向股票拆分。反向股票拆分于2021年3月4日获得股东批准，并于2021年3月17日生效。普通股股票作为流通股期权的基础按比例从
股票拆分不影响先前记录的股票期权的公允价值，也不需要修改会计，因为所有以下三个条件都满足：(I)修改后的奖励的公允价值是
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目录
与紧接原裁决修改前的原裁决的公允价值相同；(Ii)修改后的裁决的归属条件与紧接原裁决修改前的原裁决的归属条件相同；(Iii)修改后的裁决作为股权工具或负债工具的分类与紧接原裁决修改前的原裁决的分类相同。
股票期权授予
下表汇总了公司截至2021年9月30日的9个月的股票期权活动：
加权 |
| |||||||
平均值 | 集料 | |||||||
加权平均 | 剩余 | 固有的 | ||||||
| 股票 |
| 行使价格 |
| 年数 |
| 价值 | |
截至2020年12月31日的未偿还款项 |
| |
| |
|
| — | |
股票拆分后未偿还期权 |
| |
| |
|
| — | |
授与 |
| |
| |
| — |
| — |
练习 |
| — |
| — |
| — |
| — |
取消/没收 |
| ( |
| |
| — |
| — |
截至2021年9月30日的未平仓期权 |
| |
| |
|
| |
未完成的期权 | 可行使的期权 | ||||||||||
加权 | 加权 | ||||||||||
加权平均年限 | 平均值 | 平均值 | |||||||||
锻炼 | 数 | 剩下的钱在合同上 | 锻炼 | 数 | 锻炼 | ||||||
价格 |
| 杰出的 |
| 生命 |
| 价格 |
| 可操练的 |
| 价格 | |
$ |
| |
| $ | |
| | $ | | ||
$ | | $ | | ||||||||
$ | | $ | | ||||||||
股票期权的内在价值以标的股票期权的加权平均行权价与公司普通股在2021年9月30日的市场价格之差计算。
截至2021年9月30日，与授予的非既得性股票期权相关的未确认补偿总成本为1美元。
该公司使用Black-Scholes期权定价模型来估计截至授予日的股票期权的公允价值。Black-Scholes期权定价模型考虑了波动率、股息率和无风险利率等变量。预期波动率的计算是基于一组具有相似特征的代表性公司的波动率，包括产品开发阶段和生命科学行业焦点。在估计奖励的预期期限时，我们使用SEC工作人员会计公告第277号允许的简化方法。分享‑基于基础的支付由于我们没有足够的历史演练数据来提供合理的基础，我们也考虑了我们认为是具有代表性的同类公司样本的相关同业组数据作为比较指标。无风险利率以期限与股票期权预期期限一致的国库券为基础。预期股息收益率假设为
23
目录
该公司用来确定授予员工和董事的股票期权授予日期的公允价值的假设如下，这些假设是在加权平均的基础上提出的：
截至9月30日的9个月： | ||||||
2021 |
| 2020 | ||||
波动率 |
| | % | | % | |
预期期限(年) |
| |||||
无风险利率 |
| | | |||
预期股息收益率 |
| - | - | |||
这些输入中的每一个都是主观的，通常需要重要的判断才能确定。截至2021年9月30日及2020年9月30日止九个月内，本公司已授出之购股权之加权平均授出日期公允价值为$
截至9月30日的三个月 | 截至9月30日的9个月 | ||||||||
| 2021 |
| 2020 |
| 2021 |
| 2020 |
| |
研发 |
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| |
| |
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一般事务和行政事务 |
| |
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| |
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股票薪酬总额 |
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14.手令
2020年7月，与定向增发B系列优先股相关，本公司向配售代理指定人发行股权分类认股权证，购买合计
2021年5月6日，本公司签订了
2020年和2021年发行的权证的公允价值采用Black-Scholes期权定价模型进行估算，假设条件如下：
截至9月30日的9个月： | ||||||
2021 |
| 2020 | ||||
波动率 |
| | % | | % | |
预期期限(年) |
| | | |||
无风险利率 |
| | | |||
预期股息收益率- |
| - | - | |||
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目录
15.合作协议
2021年4月20日，该公司与Zentalis制药公司(“Zentalis”)的全资子公司Zeno Management，Inc.签订了一项多目标合作协议，以发现治疗癌症的新候选产品。根据协议条款，该公司将使用其获得许可的SEE-TX计算平台技术来识别目标蛋白质上的结合位点，并确定这些位点作为药物靶点的潜在适宜性，以及它们在肿瘤学上的预期治疗用途。根据协议条款，Zentalis同意在逐个计划的基础上向公司支付不可计入、不可退还的计划启动费，并根据多目标协议中商定的每个目标的研究预算偿还公司发生的费用，最高限额为
对于任何开发计划，在数据包交付的前提下，公司授予Zentalis获得独家的、可转让的全球许可的选择权，并有权根据公司在合作中产生的相关知识产权和专有技术进行再许可，以开发、制造和商业化开发计划产生的任何产品。Zentalis可在其合理的酌处权下行使选择权，并应以商业上合理的努力为从适用计划开发的产品开发并获得市场批准。
除非提前终止，否则协议将在被许可专利的最后一项有效权利要求到期时失效，但须遵守某些尚存的权利和义务。如果另一方破产或资不抵债，或另一方发生重大违约并未能在一定时间内纠正违约，则Zentalis和本公司均可终止协议。Zentalis有权自行决定在任何时候以逐个计划为基础终止本协议，终止时间为90(
2021年5月，确定了第一个目标开发方案，2021年7月审批并收集了估算的开发成本。第一个目标开发项目的交易价格包括(I)$
该公司分析了Zentalis协作协议，并得出结论，该协议代表与ASC 606范围内的客户签订的合同。基于该评估，(I)在计划开始时，计划启动费在2021年6月30日的某个时间点被确认为全额收入
截至2021年9月30日，公司确认了$
16.普通股每股净亏损
每股普通股基本净亏损的计算方法是，普通股股东可获得的净亏损除以该期间已发行普通股的加权平均股数。其他未偿还的合格证券对截至2021年9月30日和2020年9月30日的期间的计算没有影响，因为考虑到这些时期报告的净亏损，这些工具将导致反稀释影响。
25
目录
以下可能稀释的普通股等价物是根据每个期间末的未偿还金额提出的，在计算所指时期普通股股东应占每股摊薄净亏损时不包括在内，因为计入它们会产生反稀释作用：
截至9月30日的三个月 | 截至9月30日的9个月 | ||||||||
| 2021 |
| 2020 |
| 2021 |
| 2020 |
| |
A系列优先股 | | | |||||||
B系列优先股 | | | |||||||
购买普通股的期权 |
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购买普通股的认股权证 |
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| — |
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| — |
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17.关联方
我们的董事会主席、股东和公司创始人哈立德·伊斯拉姆博士目前是Minoryx的董事会主席，因此Minoryx被认为是关联方。于2017年12月，本公司与Minoryx Treeutics SL签订了全球独家、有版税、可转让、可转让的许可协议，以使用和利用Minoryx的IP，并与巴塞罗那大学和Institucio Catalana Recerca Evancats签订了全球独家、有版税、可转让、可转让的再许可协议，以便能够通过向第三方再许可或任何其他运营方式直接或间接地发展其业务。根据Minoryx许可协议，公司应向Minoryx支付特许权使用费：
| ● | 相当于 |
| ● | 相当于 |
除特许权使用费外，公司还应向Minoryx支付
截至2021年和2020年9月30日，有
18.承诺
下表按合同到期日汇总了我们截至2021年9月30日的义务：
总计 | 2021 | 2022 | 2023 | 2024 | 2025 | 2026年及其后 | ||||||||
租赁 | | | | | | | | |||||||
贷款 | | | | | | | | |||||||
协作协议 | | | | - | - | - | ||||||||
总计 | | | | | | | |
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第二项：管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析。
您应该阅读下面关于我们的财务状况和经营业绩的讨论和分析，以及本季度报告末尾的Form 10-Q中标题为“财务数据精选”的部分以及我们的财务报表和相关注释。本讨论包含涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。由于许多因素的影响，例如本季度报告中关于Form 10-Q的标题为“风险因素”的部分以及本季度报告中关于Form 10-Q的其他部分中陈述的那些因素，我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述中的预期大不相同。
概述
我们是一家处于发展阶段的生物技术公司，正在开发治疗蛋白质错误折叠引起的疾病的新疗法，最初专注于脂质体储存疾病(LSD)，包括罕见的遗传性疾病和神经疾病。我们使用独家授权平台SEE-TX来发现错误折叠蛋白质上的新变构位点，并识别与这些位点结合并恢复蛋白质折叠的专有小分子，从而潜在地治疗潜在的疾病。这些远离蛋白质活性区域的小分子结合位点称为变构位点。我们相信靶向变构结合位点而不是活性结合位点可以提供许多优点：对与疾病相关的错误折叠蛋白的优越调节，通过与天然底物的非竞争性增强特异性，以及潜在的具有良好的类药物特性的分子。虽然SEE-TX平台是新颖的，还没有被用于开发批准的药物，但这些优势最终有可能提高耐受性和反应性。
我们已经为我们的新型STAR确定并提交了三项专利申请，这些新型STAR是小分子，具有治疗目前很少或没有可用的治疗方法的高度未得到满足的医疗需求的疾病的潜力。这些疾病包括Morquio B，GM1神经节苷脂沉积症(GM1)，神经病理性高谢病，以及GBA1包括帕金森氏病、克拉贝病和粘多糖病1型。
2021年6月，该公司宣布公布两项PCT专利。针对错误折叠的β-葡萄糖脑苷酶和半乳糖基神经酰胺酶的化合物，治疗中枢神经系统和脱髓鞘疾病，如帕金森氏病、路易体痴呆和阿尔茨海默氏症。
2021年9月，该公司宣布了患者来源的诱导多能干细胞(“IPSC”)研究中的阳性背线数据，该研究评估了两种化合物作为治疗高雪症和帕金森病的药物。马里兰大学医学院进行的这项研究结果显示，转运到溶酶体的GCase蛋白水平增加，葡萄糖神经酰胺和α-突触核蛋白p129水平下降。这些数据进一步证明，这些化合物可能具有治疗高谢病和GBA1相关的帕金森病的潜力。
我们目前正在通过临床前研究开发我们的明星候选药物，在这些研究中，我们将继续为我们将进入临床试验的每个适应症确定最佳的先导化合物。通过学术伙伴关系、共同开发和许可安排，我们打算开发一条广泛的治疗管道，使用我们的新方法治疗由错误折叠的酶引起的疾病。我们预计将于2021年12月开始对我们的主要候选药物进行IND使能研究，随后开始准备并向FDA或其他监管机构提交试验性新药或IND，寻求批准开始临床研究。
自2017年成立以来，我们投入了几乎所有的资源来识别和开发下一代脑穿透性变构小分子，用于使用我们授权的SEE-TX技术治疗破坏性的LSD和CNS适应症。到目前为止，我们还没有任何候选产品被批准销售，也没有从产品销售中获得任何收入。我们主要通过出售证券和研究拨款来为我们的运营提供资金。2021年3月17日，我们完成了IPO，以每股11.00美元的公开发行价发行和出售了约410万股普通股，其中包括与充分行使承销商购买额外股份选择权相关的约50万股，扣除承销折扣和佣金以及发售费用后，净收益约为4060万美元。
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目录
截至2021年9月30日，我们拥有4097.9万美元的现金和现金等价物。在截至2021年9月30日的9个月里，我们的运营现金流出了821.9万美元。自成立以来，我们的经营产生了经常性亏损和负现金流，截至2021年9月30日和2020年12月31日，我们的累计赤字分别为17706千美元和703.5万美元。我们预计会招致更多损失，直到我们能够为目前正在开发的候选产品带来销售(如果有的话)。我们没有产生任何产品收入，也没有实现盈利运营。不能保证有利可图的运营永远都会实现，而且如果实现了，可能会持续下去。此外，我们还需要大量的额外资金来资助我们的运营和开发我们的候选产品。
我们的业务主要包括组织公司、获得融资、开发许可技术、进行研究和进行临床前研究。我们面临着与处于早期阶段的生物技术公司相关的风险，这些公司的候选产品正在开发中。目前正在开发的候选产品将需要大量额外的研究和开发努力，包括广泛的临床前和临床测试以及商业化前的监管批准。这些努力需要大量的额外资本来完成我们的研发，实现我们的研发目标，保护我们的知识产权，并招聘和留住技术人员和关键的管理层成员。即使我们的产品开发努力取得了成功，我们何时(如果有的话)能从产品销售中获得可观的收入也是不确定的。
我们可能会通过公共或私人股本发行、债务融资、其他合作、战略联盟和许可安排来寻求额外资金。我们可能无法以可接受的条件获得融资，或者根本无法获得融资，我们可能无法以有利的条件达成战略联盟或其他安排，或者根本无法达成协议。任何融资条款都可能对我们的持股或我们股东的权利产生不利影响。如果我们无法获得资金，我们可能会被要求推迟、减少或取消研发计划、产品组合扩展或未来的商业化努力，这可能会对我们的业务前景产生不利影响。
战略交易；协作和许可安排
在我们的业务开发活动中，当我们与第三方达成协作和许可安排时，将使用我们获得许可的SEE-TX计算平台技术来发现错误折叠蛋白质上的新变构位点，并识别与这些位点结合的专有小分子，从而有可能恢复蛋白质折叠和治疗疾病。我们希望继续识别和评估可能与我们达成的协作和许可证相似或不同的协作、共同开发和许可机会。
2021年4月20日，该公司与Zentalis制药公司(“Zentalis”)的全资子公司Zeno Management，Inc.签订了一项多目标合作协议，以发现治疗癌症的新候选产品。根据协议条款，该公司将使用其获得许可的SEE-TX计算平台技术来识别目标蛋白质上的结合位点，并确定这些位点作为药物靶点的潜在适宜性，以及它们在肿瘤学上的预期治疗用途。根据协议条款，Zentalis同意在逐个项目的基础上向公司支付不可计入、不可退还的项目启动费，并根据商定的研究预算偿还公司发生的费用。
对于任何开发计划，在数据包交付的前提下，公司授予Zentalis获得独家的、可转让的全球许可的选择权，并有权根据公司在合作中产生的相关知识产权和专有技术进行再许可，以开发、制造和商业化开发计划产生的任何产品。Zentalis可在其合理的酌处权下行使选择权，并应以商业上合理的努力为从适用计划开发的产品开发并获得市场批准。
除非提前终止，否则协议将在被许可专利的最后一项有效权利要求到期时失效，但须遵守某些尚存的权利和义务。如果另一方破产或资不抵债，或另一方发生重大违约并未能在一定时间内纠正违约，则Zentalis和本公司均可终止协议。Zentalis有权在任何时候自行决定终止
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目录
在向公司发出九十(90)天的事先书面通知后，或者在任何时候，如果任何开发计划或产品出现安全问题，都可以逐个计划地达成协议。
2021年5月，确定了第一个目标开发方案，2021年7月审批并收集了估算的开发成本。第一个目标开发计划的交易价格包括(I)5000万美元的固定对价作为计划启动费，(Ii)高达27.2万美元的员工和外部研发费用的报销，(Iii)25万美元的期权行使费用，(Iv)高达4150万美元的基于事件的里程碑付款形式的可变对价，以及(V)基于净销售额的其他基于特许权使用费的付款。
截至2021年9月30日，该公司确认了9.8万美元的收入，报告的递延收入的当前部分为22.4万美元。
我们综合运营结果的组成部分
收入
我们没有从产品销售中获得任何收入，在可预见的未来也不会从产品销售中获得任何收入。如果我们不能及时完成我们候选产品的开发，或者没有获得他们的监管批准，我们未来就不会产生收入。我们目前的收入与我们的核心业务无关，而是剩余收入，主要由转租我们的办公空间和协作安排的收入组成。
运营费用
自成立以来，我们的费用仅包括研发费用以及一般和行政费用。
研发费用
研发费用主要包括我们的研究活动(包括我们的探索努力)和我们的候选产品开发所产生的成本，其中包括：
| ● | 与第三方(包括合同研究机构或CRO)以及代表我们进行研究和临床前研究(如体外和体内吸收、分布、新陈代谢和排泄(“ADME”)、细胞模型研究、体内药理学和药代动力学研究、毒理学研究和化学合成)的第三方合作而产生的费用； |
| ● | 员工工资、福利和其他相关成本，包括从事研发职能的员工的基于股份的薪酬支出，以及由各种支持和设施相关费用组成的间接费用分配，其中包括巴塞罗那实验室和卢加诺办事处的租金、水电费和维护费、折旧、差旅费和大会费用； |
| ● | 支付给协助研究和开发活动的顾问的费用和相关的差旅费；以及 |
| ● | 赞助研究的成本，包括实验室材料和用品、生产放大费用以及获取和生产临床前研究的成本。 |
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目录
下表提供了我们的研发费用按主要费用类别细分的情况：
截至三个月 | 截至9个月 | ||||||||
9月30日-- | 9月30日-- | ||||||||
| 2021 |
| 2020 |
| 2021 |
| 2020 |
| |
临床前活动和外部服务 |
| 1,766,205 |
| 290,288 |
| 4,021,460 |
| 655,389 |
|
人事费用 |
| 736,002 |
| 214,565 |
| 1,617,414 |
| 712,449 |
|
其他 |
| 18,393 |
| 34,877 |
| 206,607 |
| 131,785 |
|
研究补助金 |
| (43,861) |
| (112,265) |
| (153,725) |
| (216,031) |
|
研发费用总额 |
| 2,476,739 |
| 427,465 |
| 5,691,756 |
| 1,283,592 |
|
我们确认研究和开发成本是已发生的。我们根据供应商提供给我们的信息对完成特定任务的进度进行评估，确认外部开发成本。这些活动的付款基于个别协议的条款，这些条款可能与发生的成本模式不同，并在我们的财务报表中反映为预付或应计的研究和开发费用。我们预计，未来我们的研究和开发费用将大幅增加，以支持我们的研究和开发活动的进展，包括我们正在开发的候选产品的临床试验的开始。这些增长还可能源于员工人数的增加、基础设施的扩大和保险成本的增加。
自成立以来，我们的主要研发重点一直是将我们授权的SEE-TX平台应用于各种适应症和目标。我们正在利用我们的平台来设计和开发广泛的明星渠道。
研发活动是我们商业模式的核心。处于临床开发后期的候选产品通常比处于临床开发早期阶段的候选产品承担更高的开发成本，这主要是因为后期临床试验的规模和持续时间都有所增加。因此，我们预计，在可预见的未来，我们的研发费用将继续增加，因为我们(I)将增加人员成本，包括基于股票的薪酬，(Ii)继续我们的先导化合物的临床前开发，(Iii)为某些候选产品启动临床试验，(Iv)继续发现和开发更多候选产品，以及(V)继续开发候选产品的临床后期阶段。
一般和行政费用
一般及行政开支主要包括行政、财务、公司及业务发展及行政职能人员的薪金、奖金及其他相关成本，包括以股份为基础的薪酬。一般和行政费用还包括与专利和公司事务有关的法律费用；会计、审计、税务和咨询服务的专业费用、保险费、差旅费和与设施有关的费用，以及其他运营成本。
我们预计，随着我们增加员工人数以支持我们候选产品的预期增长和潜在的商业化，未来我们的一般和行政费用将以额外薪酬的形式增加，包括工资、福利、奖励安排和基于股份的薪酬奖励。我们还预计与上市公司相关的费用将增加，包括与保持遵守交易所上市和美国证券交易委员会要求相关的会计、审计、法律、监管和税务相关服务的成本增加，董事和高管保险成本，以及投资者和公关成本。
我们预计，随着我们吸引和留住更多的人员，我们的一般和行政成本将会增加。
其他财务收入(费用)
其他财务收入(费用)包括利息收入、利息支出和汇兑损益。
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目录
综合运营结果
截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月和九个月的比较
下表汇总了我们在所示时期的历史业务结果，以及这些项目以美元计算的变化。
截至三个月 | 截至9个月 | ||||||||||||
9月30日-- | 9月30日-- | ||||||||||||
增加 | 增加 | ||||||||||||
| 2021 |
| 2020 |
| (减少) |
| 2021 |
| 2020 |
| (减少) |
| |
收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
| ||
协作协议 | 15,971 | — | 15,971 | 97,587 | — | 97,587 | |||||||
其他收入 |
| 11,374 |
| 6,696 |
| 4,678 |
| 24,199 |
| 19,742 |
| 4,457 |
|
总收入 | $ | 27,345 | $ | 6,696 | $ | 20,649 | $ | 121,786 | $ | 19,742 | $ | 102,044 |
|
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
| ||||
研发 |
| (2,476,739) |
| (427,465) |
| 2,049,274 |
| (5,691,756) |
| (1,283,592) |
| 4,408,164 |
|
一般事务和行政事务 |
| (2,186,531) |
| (398,320) |
| 1,788,211 |
| (5,047,434) |
| (599,964) |
| 4,447,470 |
|
总运营费用 |
| (4,663,270) |
| (825,785) |
| 3,837,485 |
| (10,739,190) |
| (1,883,556) |
| 8,855,634 |
|
运营亏损 | $ | (4,635,925) | $ | (819,089) | $ | 3,816,836 | $ | (10,617,404) | $ | (1,863,814) | $ | 8,753,590 |
|
利息收入(费用)，净额 |
| 4,918 |
| 7 |
| 4,911 |
| 12,228 |
| (3,258) |
| 15,486 |
|
净汇兑收益/(损失) |
| (27,412) |
| 25,596 |
| (53,008) |
| (53,245) |
| (48,175) |
| (5,070) |
|
所得税拨备前亏损 | $ | (4,658,419) | $ | (793,486) | $ | 3,864,933 | $ | (10,658,421) | $ | (1,915,247) | $ | 8,743,174 |
|
所得税拨备 |
| (5,114) |
| (885) |
| 4,229 |
| (12,252) |
| (6,754) |
| 5,498 |
|
净损失 | $ | (4,663,533) | $ | (794,371) | $ | 3,869,162 | $ | (10,670,673) | $ | (1,922,001) | $ | 8,748,672 |
|
每股普通股净亏损： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
| ||
每股基本和摊薄亏损 |
| (0.39) |
| (0.25) |
| 0.14 |
| (1.11) |
| (0.80) |
| 0.31 |
|
每股计算中使用的加权平均普通股-基本普通股和稀释普通股 |
| 11,876,745 |
| 3,203,729 |
|
| 9,587,189 |
| 2,392,059 |
|
|
| |
截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月比较
收入
截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月，总收入分别为27,345美元和6,696美元，主要由合作协议收入和卢加诺办公空间转租收入组成。截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月，协作收入分别为15,971美元和零，指的是根据与Zentalis的合作协议确定的第一个目标开发计划的开发服务。
研发费用
截至2021年9月30日的三个月，研发费用增加了2049,274美元，从截至2020年9月30日的三个月的427,465美元增加到2,476,739美元。研发费用增加的主要原因是，随着我们继续扩大研发活动，包括化学合成、毒理学研究、药理学和药代动力学研究的外部合作，以及员工人数增加和股票薪酬导致的人事相关成本增加，外部服务增加。截至2021年9月30日和2020年9月30日，研发费用分别扣除研究拨款43,831美元和112,265美元。
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目录
一般和行政费用
截至2021年9月30日的三个月，一般和行政费用增加了1788211美元，从截至2020年9月30日的三个月的398,320美元增加到2186,531美元。一般及行政开支增加主要是由于上市费用、与专利及公司事务有关的法律费用、会计、专业服务及投资者关系的专业费用随着我们继续拓展业务及建设管理基础设施而增加，以及因员工人数增加而导致的人事相关成本增加、股票薪酬及认股权证发行费用增加所致。
截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月比较
收入
截至2021年9月30日和2020年9月30日的前9个月，总收入分别为121,786美元和19,742美元，主要由合作协议收入和卢加诺办公空间转租收入组成。截至2021年9月30日和2020年9月30日，协作收入分别为97,587美元和零，指的是根据与Zentalis的合作协议确定的第一个目标开发计划的计划启动费和开发服务。
研发费用
截至2021年9月30日的9个月，研发费用增加了4,408,164美元，达到5691,756美元，而截至2020年9月30日的9个月，研发费用为1,283,592美元。研发费用增加的主要原因是，随着我们继续扩大研发活动，包括化学合成、毒理学研究的外部合作，外部服务增加。体外培养ADME和模型研究，以及在体内药理学和药代动力学研究，以及员工人数增加和股票薪酬增加导致的与人事相关的成本增加。截至2021年9月30日和2020年9月30日，研发费用分别扣除研究拨款153,725美元和216,031美元。
一般和行政费用
截至2021年9月30日的9个月，一般和行政费用增加了4447,470美元，从截至2020年9月30日的9个月的599,964美元增加到5047,434美元。一般及行政开支增加主要是由于上市费用、与专利及公司事务有关的法律费用、会计专业费用、专业服务费用及投资者关系费用因我们继续拓展业务及建设管理基础设施而增加，以及因员工人数增加、股票薪酬及认股权证发行成本增加而导致的人事相关成本增加所致。
流动性与资本资源
自我们成立以来，我们没有从产品销售中获得任何收入，并且出现了严重的运营亏损和运营现金流为负的情况。我们还没有将任何产品或技术商业化，我们预计短期内不会从任何产品的销售中获得收入，如果有的话。到目前为止，我们主要通过出售证券和研究拨款来为我们的业务提供资金。
我们目前没有任何批准的产品，也从未从产品销售中获得任何收入。到目前为止，我们主要通过出售股权证券来为我们的运营提供资金。截至2021年9月30日，我们有4097.9万美元的现金和现金等价物，累计赤字为17706千美元。截至2021年9月30日，我们的债务为70.7万美元。2021年3月17日，我们完成了首次公开募股(IPO)，并发行和出售了约410万股普通股，其中包括与充分行使承销商购买额外股份选择权相关的约50万股，公开发行价为每股11.00美元，扣除承销折扣和佣金以及估计发售费用后，净收益约为4060万美元。
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2020年8月，我们的全资子公司GT Gain治疗公司获得了638,000瑞士法郎或691,000美元的九年期贷款。这笔贷款没有利息。这笔贷款每季度到期2万瑞士法郎，从2021年12月31日开始，到2029年9月30日结束。鉴于冠状病毒的经济后果，这笔贷款是联邦委员会和瑞士议会为帮助瑞士公司而设立的基础设施的一部分。
现金流
下表提供了有关本公司各期现金流的信息：
截至9个月 | ||||
9月30日-- | ||||
| 2021 |
| 2020 | |
(未经审计) | ||||
用于经营活动的现金净额 |
| (8,219,305) |
| (1,932,020) |
用于投资活动的净现金 |
| (83,114) |
| (6,275) |
融资活动提供的现金净额 |
| 41,776,510 |
| 10,927,308 |
现金、现金等价物和限制性现金净增长 |
| 33,510,361 |
| 8,965,340 |
经营活动中使用的净现金
在截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月内，营业活动中使用的净现金分别为821.9万美元和193.2万美元，原因分别是我们的净亏损10671000美元和192.2万美元，以及营业资产和负债的变化。经营活动中使用的现金增加，主要是因为为我们与产品候选产品开发和业务扩张相关的运营提供资金。
用于投资活动的净现金
在截至2021年和2020年9月30日的9个月中，用于投资活动的现金净额分别为8.3万美元和6千美元，主要用于购买家具、电脑和实验室仪器。
融资活动提供的净现金
在截至2021年和2020年9月30日的9个月内，融资活动提供的现金净额分别为41,777,000美元和10,927,000美元，包括我们2021年3月首次公开募股(IPO)的现金净收益42,630,000美元和支付递延发售成本853,000美元，以及2020年2月发行A系列优先股的净现金收益1,091,000美元，2020年2月发行B系列优先股的净现金收益9,128,000美元，以及长期发行B系列优先股的净现金收益708,000美元
资金需求
我们现金的主要用途是为运营费用提供资金，其中最重要的是研发支出。用于为运营费用提供资金的现金受到我们支付这些费用的时间的影响，这反映在我们的未偿应付账款、应计费用和预付费用的变化中。
由于与医药产品的研究、开发和商业化相关的众多风险和不确定性，我们无法估计我们运营资本需求的确切金额。我们未来的拨款需求将视乎多项因素而定，包括但不限于：
| ● | 我们候选产品的发现、临床前开发、实验室测试和临床试验的范围、时间、进度和结果； |
| ● | 为了进一步开发我们的候选产品，我们与其他第三方达成合作或其他安排的程度； |
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| ● | 准备、提交和起诉专利申请、维护和执行我们的知识产权以及为与知识产权有关的索赔辩护的费用； |
| ● | 与其他候选产品或技术的发现、获取或许可相关的成本和费用； |
| ● | 我们有能力在有利的条件下建立更多的合作(如果有的话)； |
| ● | 扩大我们的临床、监管和制造能力所需的成本； |
| ● | 生产我们的临床试验候选产品以及为上市审批和商业化做准备的成本； |
| ● | 未来商业化活动的成本(如果有的话)，包括为我们获得市场批准的任何候选产品建立销售、营销、制造和分销能力；以及 |
| ● | 如果我们的任何候选产品获得市场批准，则从我们候选产品的商业销售中获得收入(如果有的话)。 |
我们将需要额外的资金来满足临床试验、其他研发支出和业务发展活动的运营需要和资本要求。由于与我们的候选产品开发相关的许多风险和不确定性，我们无法估计与我们当前和预期的临床试验相关的增加的资本支出和运营支出的金额。
我们相信，以我们现有的现金和现金等价物，截至2021年9月30日，包括我们首次公开募股(IPO)的净收益4060万美元，将使我们能够为截至2023年下半年的运营费用和资本支出需求提供资金。我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可能会比预期更早耗尽可用的资本资源。
在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排的组合来为我们的运营提供资金。如果我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本，我们股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他优惠，对我们股东作为普通股股东的权利产生不利影响。债务融资和优先股权融资(如果有)可能涉及的协议可能包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，如招致额外债务、进行收购或资本支出或宣布股息。如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、分销或许可安排筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研究项目或候选药物的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可证。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资或其他安排筹集额外资金，我们可能需要推迟、限制、减少或终止我们的研究、产品开发或未来的商业化努力，或者授予我们开发和营销我们原本更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。
合同义务和承诺
在截至2021年9月30日的期间内，我们的主要合同义务和承诺没有发生实质性变化，这是我们根据与注册声明相关的第424(B)条规则提交给美国证券交易委员会的招股说明书中报告的，招股说明书日期为2021年3月17日。
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关键会计政策与估算的使用
我们的合并财务报表是根据美国公认的会计原则编制的。编制我们的合并财务报表和相关披露要求我们做出影响资产、负债、收入、成本和费用的报告金额以及财务报表中或有资产和负债的披露的估计和判断。我们基于历史经验、已知趋势和事件以及我们认为在当时情况下合理的各种其他因素进行估计，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值的判断的基础，而这些资产和负债的账面价值从其他来源看起来并不明显。我们在持续的基础上评估我们的估计和假设。在不同的假设或条件下，我们的实际结果可能与这些估计不同。在截至2021年9月30日的9个月内，我们的关键会计政策没有实质性变化。我们的关键会计政策在我们于2021年3月17日提交给证券交易委员会的IPO最终招股说明书和本季度报告第10-Q表第1项“合并未经审计财务报表”的附注中以“管理层对财务状况和运营结果的讨论和分析-关键会计政策以及重大判断和估计”为标题进行了描述。
就业法案
根据《就业法案》的定义，我们是一家新兴的成长型公司。根据就业法案，新兴成长型公司可以推迟采用新的或修订后的会计准则，这些准则是在就业法案颁布后发布的，直到这些标准适用于私营公司。根据就业法案，新兴成长型公司的其他豁免和降低的报告要求包括在首次公开募股(IPO)的注册说明书中只提交两年的经审计财务报表，豁免根据萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)提供财务报告内部控制的审计师报告的要求，豁免PCAOB可能采用的关于强制性审计公司轮换的任何要求，以及对我们的高管薪酬安排披露的范围较小。我们选择使用延长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则，这些会计准则对上市公司和私营公司具有不同的生效日期，直到(I)我们不再是一家新兴成长型公司或(Ii)我们肯定且不可撤销地选择退出《就业法案》规定的延长过渡期。因此，我们的财务报表可能无法与截至上市公司生效日期遵守新的或修订的会计声明的公司进行比较。
正如我们的财务报表附注2所述，我们采用了某些会计准则，因为就业法案并不排除新兴成长型公司在该准则适用于私营公司之前采用新的或修订后的会计准则。我们预计，在我们仍是一家新兴成长型公司期间，延长的过渡期将用于任何其他新的或修订的会计准则。
我们将一直是一家新兴的成长型公司，直到(I)我们的年度总收入达到或超过10.7亿美元的第一个财年的最后一天，(Ii)2026年12月31日，(Iii)我们在前三个财年发行了超过10亿美元的不可转换债务工具之日，或(Iv)我们根据美国证券交易委员会规则被认为是“大型加速申报公司”，持有至少7亿美元未偿还股权证券之日。这两项中最早的一项是：(I)我们的年度总收入达到或超过10.7亿美元的第一个财年的最后一天；(Ii)2026年12月31日之前，(Iii)我们在前三个财年发行了超过10亿美元的不可转换债务工具之日
近期会计公告
对可能影响我们的财务状况、经营结果或现金流的最近会计声明的描述，在本季度报告(Form 10-Q)其他部分包括的未经审计的简明综合财务报表的附注2中披露。
表外安排
在提交的期间，我们没有，目前也没有，按照SEC的规则和法规的定义，我们没有任何表外安排。
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第三项关于市场风险的定量和定性披露。
利率风险
截至2021年9月30日，我们拥有的现金等价物主要包括40,142,000美元的货币市场共同基金。我们对市场风险的主要敞口是利息收入敏感度，这受到美国利率总水平变化的影响。因此，市场利率的变动不会对我们的财政状况或经营业绩造成重大影响。
截至2021年9月30日，我们有65.3万瑞士法郎(70.8万美元)的未偿债务，由瑞士联邦管理局担保，利率为零利率，因此我们在偿债和偿还债务成本方面不存在利率风险。
外币兑换风险
我们在美国、瑞士和西班牙都有业务。各外资子公司的本位币一般为本币。由于外国子公司的本位币财务报表换算成美元，我们面临外币兑换风险。我们境外子公司的资产和负债以美元以外的功能货币换算成美元，按资产负债表日的汇率和报告期间收入和费用账户的平均汇率换算成美元。累计外币换算调整计入累计其他股东权益综合损失的组成部分。我们海外子公司的报告结果将受到它们兑换成美元的汇率变动对美元汇率的影响。我们的主要货币兑换风险与我们的子公司有关，这些子公司的功能货币以瑞士法郎计价。假设用于转换功能货币以瑞士法郎计价的外国子公司业绩的汇率上升或减弱10%，将使截至2021年9月30日的9个月的净亏损增加或减少约62万美元。
第(4)项控制和程序。
信息披露控制和程序的评估
我们的管理层在我们的首席执行官和首席财务官(分别是我们的首席执行官和首席财务官)的参与下，评估了截至2021年9月30日我们的披露控制和程序的有效性。1934年修订后的《证券交易法》(Securities Exchange Act)或《交易法》(Exchange Act)下的规则13a-15(E)和15d-15(E)中定义的术语“披露控制和程序”，是指公司的控制和其他程序，旨在确保公司在根据交易法提交或提交的报告中要求披露的信息，在SEC的规则和表格指定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告，这些控制和程序旨在确保公司在根据交易法提交或提交的报告中披露的信息在SEC的规则和表格中指定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告。
披露控制和程序包括但不限于控制和程序，旨在确保公司根据交易所法案提交或提交的报告中要求披露的信息得到积累，并酌情传达给公司管理层，包括其主要高管和主要财务官，以便及时做出有关要求披露的决定。管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作得多么好，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本-效益关系时必须运用其判断。
虽然我们继续评估我们的披露控制和程序，包括与我们的财务报告内部控制相关的新程序和程序，但根据对我们截至2021年9月30日的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，由于我们的财务报告内部控制存在重大弱点，如下所述和第二部分第1A项所述。在这份Form 10-Q季度报告中，截至2021年9月30日，我们的披露控制和程序未生效。尽管存在重大弱点，我们的管理层得出的结论是，临时吊唁
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本报告其他部分包括的财务报表在所有重要方面都公平地反映了我们的财务状况、经营结果、股东权益和现金流量的变化，符合公认会计原则。
在我们根据1933年证券法(经修订)第424(B)(4)条提交给美国证券交易委员会(“证券交易委员会”)的招股说明书中，我们于2021年3月22日报告了与财务报表结算流程相关的财务报告内部控制的重大缺陷，包括(I)缺乏足够的会计和监督人员，以及(Ii)缺乏足够的程序和控制措施，以确保及时编制准确的财务报表。2021年前9个月，我们采取了一系列行动，包括以下努力，旨在完善财务报告内部控制，以弥补这些重大弱点。这些工作包括：
| ● | 我们的行政、财务和控制职能的人员从2人增加到5人； |
| ● | 设立更多的精简编制和审查财务信息的程序； |
| ● | 生效日期在一家专业会计服务公司的协助下，为遵守2002年的“萨班斯-奥克斯利法案”(Sarbanes-Oxley Act)制定旨在加强、正规化和记录会计程序、政策和内部控制程序的进程，并为我们的会计和财务报告人员提供额外培训； |
| ● | 参与度聘请顾问提供额外的技术会计专门知识； |
| ● | 实施自动化某些流程的新技术系统，包括请购单系统、费用报告系统、合并、预算和报告，以及跟踪和核算基于股票的奖励的系统，以使这些流程自动化。 |
我们相信，在2021年的前9个月，我们在加强和加强财务报告内部控制方面取得了进展。我们将继续实施措施，弥补内部控制的缺陷，尽管不能保证我们的努力一定会成功，也不能避免未来潜在的重大弱点。我们正在实施的措施将接受持续的管理审查，并得到确认和测试的支持，以及审计委员会的监督。管理层仍然致力于弥补这些重大弱点。该公司将需要额外的时间来证明补救工作的有效性。在适用的控制措施运行了足够的一段时间，并且管理层通过测试得出结论认为这些控制措施正在有效运行之前，不会认为这些重大缺陷已经得到补救。
财务报告内部控制的变化
在本10-Q表格季度报告所涵盖的期间，我们对财务报告的内部控制没有发生任何变化(如交易法下的规则13a-15(D)和15d-15(D)所定义)，这对我们的财务报告内部控制产生了重大影响，或有合理的可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响。
对控制和程序的有效性的限制
在设计和评估披露控制和程序以及财务报告的内部控制时，管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么良好，都只能为实现预期的控制目标提供合理的保证。此外，财务报告的披露控制和程序以及内部控制的设计必须反映这样一个事实，即存在资源限制，要求管理层在评估可能的控制和程序相对于其成本的好处时作出判断。
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第II部分-其他资料
第一项：法律诉讼。
我们不会受到任何实质性法律程序的约束。
项目1A。风险因素。
与我们的业务相关的风险
投资我们的证券涉及很高的风险。您应仔细考虑以下描述的风险，以及本Form 10-Q季度报告中包含或以引用方式并入的所有其他信息，包括我们的合并财务报表和相关说明以及“管理层对财务状况和运营结果的讨论和分析”。下列风险是我们目前已知、预期或合理预见的重大风险。然而，下面描述的风险并不是我们面临的唯一风险。我们目前不知道或我们目前认为无关紧要的其他风险也可能影响我们的业务、经营业绩、前景或财务状况。如果这些风险中的任何一个真的成为现实，我们的业务、前景、财务状况和经营业绩都可能受到严重损害。这可能会导致我们普通股的交易价格下跌，导致您的全部或部分投资损失。
风险因素摘要
为了增强我们风险因素披露的可读性和可读性，我们在此提供本季度报告10-Q表中包含的风险因素的以下摘要。我们鼓励您仔细审阅本季度报告(Form 10-Q)中包含的全部风险因素，以获得有关使我们的证券投资具有投机性或风险性的重大因素的更多信息。这些风险和不确定因素包括但不限于：
• | 我们有运营亏损的历史，预计在可预见的未来会出现亏损。我们可能永远不会创造收入，或者，如果我们能够创造收入，我们可能永远不会实现盈利； |
• | 我们的经营历史有限，我们预计有许多因素会导致我们的经营业绩在季度和年度基础上波动，这可能会使我们很难预测未来的业绩； |
• | 筹集额外资本可能会稀释我们的股东，限制我们的运营，或者要求我们放弃对我们的技术或候选产品的权利； |
• | 如果我们候选产品的临床前研究或临床试验不能启动或完成，或者如果它们不成功或延迟，我们将无法实现我们未来的开发和商业化目标； |
• | 我们寻求治疗的疾病患病率很低，可能很难识别患有这些疾病的患者，这可能会导致我们试验的登记延迟或商业收入放缓(如果获得批准)； |
• | 我们的候选产品是新奇的，还在开发中。如果我们现在或未来的候选产品不能成功开发，不能获得监管部门的批准，不能商业化，我们的业务将受到损害； |
• | 我们还没有在临床试验中测试我们的任何候选产品。早期临床前研究或临床试验的成功可能不代表后来的临床前研究和临床试验取得的结果； |
• | 我们的候选产品所需的临床试验既昂贵又耗时，可能会面临登记挑战，其结果也不确定； |
• | 我们的业务和运营可能会受到不断演变和持续的新冠肺炎全球大流行的不利影响； |
• | 我们受到广泛且代价高昂的政府监管； |
• | 即使我们获得监管部门的批准来销售我们的候选产品，我们的候选产品也可能不被市场接受；以及 |
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• | 我们依赖许可证来使用对我们的业务至关重要的技术，如果许可证背后的协议被终止，或者如果无法获得将我们的预期产品商业化所需的其他权利，这将使我们停止销售我们的产品和技术，并立即对我们的业务、运营业绩和财务状况产生重大不利影响。 |
我们有运营亏损的历史，预计在可预见的未来会出现亏损。我们可能永远不会创造收入，或者，如果我们能够创造收入，我们可能永远不会实现盈利。
我们专注于产品开发，到目前为止还没有产生任何可观的收入。我们在运营的每一年都出现了亏损，在可预见的未来，我们预计还会继续出现运营亏损。这些经营亏损已经并可能继续对我们的营运资金、总资产和股东权益产生不利影响。
我们和我们的前景应该考虑到新的和早期的公司在新的和快速发展的市场中经常遇到的风险和困难。这些风险包括但不限于我们扩大业务的速度、我们完全依赖于开发目前尚未被市场接受的候选产品、我们建立和扩大我们品牌的能力、我们扩大业务以满足客户商业需求的能力、我们对战略和客户关系的发展和依赖，以及我们将欺诈和其他安全风险降至最低的能力。
开发我们的候选产品的过程需要重大的临床前、临床和监管方面的开发。此外，我们候选产品的商业化将要求我们获得必要的监管批准，并建立销售、营销和制造能力，无论是通过内部招聘还是通过与其他公司的合同关系。我们预计，在可预见的未来，由于我们的研发成本预期增加，包括与进行临床前研究和临床试验以及法规遵从性活动相关的成本，我们将遭受重大亏损。
随着我们的研究、开发、临床前研究和临床试验活动的增加，我们预计在未来几年内将产生大量额外的运营费用。未来亏损的数额以及我们何时实现盈利都是不确定的。我们没有产生任何商业收入的产品，不指望在不久的将来从产品的商业销售中产生收入，而且可能永远不会从产品的销售中产生收入。我们创造收入和实现盈利的能力将取决于以下因素：成功完成候选产品的临床前开发、测试和临床试验；获得FDA必要的监管批准；与第三方建立制造、销售和营销安排；成功地将我们的产品商业化；建立有利的竞争地位；以及筹集足够的资金为我们的活动提供资金。其中许多因素将取决于我们无法控制的情况。我们可能在这些事业中的任何一个都不会成功。如果我们的部分或全部业务不成功，我们的业务、前景和经营结果可能会受到实质性的不利影响。
我们的经营历史有限，我们预计有许多因素会导致我们的经营业绩在季度和年度基础上波动，这可能会使我们很难预测未来的业绩。
我们是一家临床前阶段的生物制药公司，运营历史有限。到目前为止，我们的业务主要局限于组织和配备我们的公司，获取、开发和确保我们的授权技术以及我们候选产品的临床前开发。我们尚未开始或成功完成任何临床试验，尚未完成任何候选产品的研究性新药(IND)启用或符合良好实验室规范(GLP)的研究，尚未生产临床或商业规模的候选产品，也未进行成功将候选产品商业化所必需的销售和营销活动。因此，如果我们有更长的经营历史或商业化的产品，对我们未来成功或生存能力的任何预测都可能不那么准确。过去，我们的财务状况变化很大，由于各种因素，我们的财务状况将继续按季度或按年波动，其中许多因素超出了我们的能力范围。
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控制力。可能导致这些波动的与我们业务相关的因素包括本招股说明书中其他地方描述的其他因素，除其他因素外，还包括：
| ● | 我们有能力获得额外的资金来开发我们的候选产品； |
| ● | 我们有能力进行和完成临床前研究，包括符合GLP和IND的临床前研究； |
| ● | 延迟临床试验的开始、登记和时间安排； |
| ● | 我们的临床前研究和临床试验在发展的所有阶段都取得了成功； |
| ● | 在临床开发中对候选产品的监管审查和批准方面的任何延误； |
| ● | 我们有能力在美国和其他司法管辖区为我们的候选产品获得并保持监管批准； |
| ● | 我们候选产品的潜在毒性和/或副作用可能会推迟或阻止商业化，限制任何批准药物的适应症，要求建立风险评估和缓解策略(“REMS”)，或导致批准药物退出市场； |
| ● | 我们建立或维持合作、许可或其他安排的能力； |
| ● | 我们候选产品的市场接受度； |
| ● | 来自现有产品、新产品或可能出现的新治疗方法的竞争； |
| ● | 患者或医疗保健提供者获得我们产品的覆盖范围或足够报销的能力； |
| ● | 我们有能力利用我们授权的技术平台来发现和开发其他候选产品； |
| ● | 我们的能力和许可人成功获得、维护、捍卫和执行对我们业务重要的知识产权的能力；以及 |
| ● | 潜在的产品责任索赔。 |
因此，任何季度或年度的业绩都不应被视为未来经营业绩的指标。
筹集额外资本可能会对我们的股东造成稀释，限制我们的运营，或者要求我们放弃对我们的技术或候选产品的权利。
在此之前，如果我们能够产生可观的收入，我们可能会通过股票发行、政府或私人团体赠款、债务融资以及许可和合作协议的组合来满足我们的现金需求。我们目前没有任何其他承诺的外部资金来源。如果我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本，我们股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他优惠，对我们股东作为普通股股东的权利产生不利影响。债务融资和优先股权融资(如果有)可能涉及的协议可能包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，例如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。
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如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、分销或许可安排筹集更多资金，我们可能需要放弃对我们的技术、未来收入流或候选产品的宝贵权利，以可能对我们不利的条款授予许可证，或承诺未来的支付流。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予开发和营销我们原本更愿意开发和营销的候选产品的权利。
与产品开发、监管审批、制造和商业化相关的风险
如果我们候选产品的临床前研究或临床试验不成功或延迟，我们将无法实现我们未来的开发和商业化目标。
我们依赖并预计将继续依赖第三方，包括合同研究组织(CRO)和外部顾问，来实施、监督或监控涉及我们的候选产品的临床前研究和临床试验的部分或全部方面。与完全靠我们自己进行监测和监督相比，我们对这些临床前研究和临床试验的时间和其他方面的控制较少。对于我们的临床前研究和临床试验，第三方可能不会按照我们的预期时间表履行他们的责任，或者，对于临床试验，可能不符合临床试验方案。到目前为止，我们还没有进行任何IND使能研究或符合GLP的临床前研究。我们未来可能无法启动或成功完成这些研究，这可能会推迟或限制我们的项目进入临床。临床前研究和临床试验的延迟可能会大大增加我们的产品开发成本，并推迟产品商业化。此外，许多可能导致或导致临床试验延迟的因素最终也可能导致监管部门拒绝批准候选产品。
临床试验的开始可能会因各种原因而推迟，包括以下方面的延迟：
| ● | 证明有足够的安全性和有效性，可以获得监管部门的批准，开始临床试验； |
| ● | 与未来的CRO和学习地点就可接受的条款达成协议； |
| ● | 开发稳定的候选产品配方； |
| ● | 制造足够数量的候选产品；以及 |
| ● | 获得机构审查委员会(“IRB”)的批准，以便在预期的地点进行临床试验。 |
一旦临床试验开始，我们或FDA或其他监管机构可能会因多种因素而延迟、暂停或终止临床试验，包括：
| ● | 正在与FDA或其他监管机构就我们临床试验的范围或设计进行讨论； |
| ● | 未按规定进行临床试验的； |
| ● | 临床试验中患者招募或留存率低于预期； |
| ● | 美国食品药品监督管理局或其他监管机构对临床试验操作或研究地点进行检查，从而实施临床搁置的； |
| ● | 缺乏足够的资金来继续临床试验； |
| ● | 临床试验结果为阴性； |
| ● | 研究用药品不符合规格的；或 |
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| ● | 非临床或临床安全性观察，包括不良事件和SAE。 |
如果临床试验不成功，我们无法获得正在开发的候选产品的监管批准，我们将无法将这些产品商业化，因此可能无法产生足够的收入来支持我们的业务。
我们寻求治疗的疾病患病率很低，可能很难识别患有这些疾病的患者，这可能会导致我们试验的注册延迟或商业收入放缓(如果获得批准)。
一般来说，基因定义的疾病，特别是我们目前的候选产品所针对的疾病，发病率和流行率都很低。例如，报告的婴儿GM1发病率约为每100,000名活产儿中有1.4例，克雷贝病发病率约为每100,000名新生儿中有2.6例。虽然某些州目前有强制性的新生儿Krabbe病基因筛查，但没有强制性的GM1筛查。如果没有强制性的筛查，我们可能很难找到足够数量的合格患者来进行临床试验。这些可能是及时招募和登记足够数量的符合条件的患者参加我们的试验的重大障碍。此外，我们预计将在一定程度上依赖与临床卓越中心、关键意见领袖和患者倡导团体的关系来帮助确定符合条件的患者，而这些关系的任何恶化都可能阻碍我们成功招募患者的能力。患者登记可能受到其他因素的影响，包括：
| ● | 被调查的疾病的严重程度； |
| ● | 学习方案的设计； |
| ● | 试验的资格标准； |
| ● | 被研究产品候选产品的感知风险、益处和管理方便性； |
| ● | 我们努力促进临床试验的及时登记； |
| ● | 针对同一适应症正在进行的其他临床试验的可用性； |
| ● | 医生转介病人的做法；及 |
| ● | 临床试验地点对潜在患者的近在性和可用性。 |
我们无法招募足够数量的患有这些疾病的患者参加我们未来的临床试验，这将导致严重的延误，并可能要求我们不启动或完全放弃一个或多个适应症的临床试验。我们临床试验的登记延迟可能会导致我们候选产品的开发成本增加，这将导致我们公司的价值下降，并限制我们获得额外融资的能力。
此外，报道的患有GM1、Krabbe病和我们打算治疗的其他适应症的人数，以及有可能从我们的候选产品治疗中受益的这些疾病患者的人数，都是基于估计的。我们候选产品的总潜在市场机会最终将取决于我们每个候选产品的最终批准产品标签(如果我们的候选产品在我们的目标适应症中被批准销售)、医疗界和患者准入的接受度、药品定价和报销。全球的患者数量可能会低于预期，患者可能无法以其他方式接受我们的产品治疗，或者新患者可能变得越来越难以识别或接触，所有这些都将对我们的运营结果和业务产生不利影响。
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我们的候选产品是新奇的，还在开发中。如果我们现在或未来的候选产品不能成功开发，不能获得监管部门的批准，不能商业化，我们的业务将受到损害。
由于SEE-TX平台仍未经过测试，而我们的候选产品处于早期开发阶段，因此它们将需要广泛的临床前和临床测试。我们的候选产品目前还没有准备好进行临床试验。我们的药物开发方法可能由于几个原因中的任何一个都不会导致商业上可行的药物。此外，我们依赖第三方进行临床前开发，例如为我们的See-TX平台提供所需的超级计算机时间的供应商以及向我们提供材料和资源的合作者，这些第三方可能无法及时或根本无法履行对我们的义务，因此我们候选产品的开发可能会显著延迟。例如，我们可能无法确定合适的靶点或化合物，我们的候选产品在临床试验中可能不安全有效，或者我们可能没有足够的资金或其他资源来为我们的候选产品进行开发工作。此外，我们的候选产品在商业化之前将需要大量额外的开发、临床前和启用IND的研究和临床试验、监管许可以及我们或我们的合作者的额外投资。此外，我们仍在为我们的候选产品在动物身上进行概念验证，来自动物模型的阳性数据可能不能预测积极的人类结果，患者可能会有在动物身上观察不到的副作用。
此外，我们和我们的候选产品受到FDA和其他国家类似监管机构的广泛监管，其中包括研究、测试、临床试验、制造、标签、促销、销售、不良事件报告和记录保存。获得FDA的批准是一个漫长、昂贵和不确定的过程。如果所需的监管登记或批准被推迟、拒绝、撤回，或者监管机构质疑我们的新小分子作为治疗手段的有效性，这些事件很可能会对我们的业务、运营结果、现金流、财务状况和/或前景产生实质性的不利影响。
我们还没有在临床试验中测试我们的任何候选产品。早期临床前研究或临床试验的成功可能不代表后来的临床前研究和临床试验取得的结果。
我们的计划在很大程度上仍处于早期药物发现阶段，很少有进展到初步的临床前研究，这些研究将为未来进行IND使能和GLP兼容的临床前研究提供信息。我们还没有在临床试验中测试我们的任何候选产品，到目前为止，已经进行了最低限度的临床前工作。早期临床前研究或我们可能进行的任何临床试验的成功并不意味着在后来的临床前研究和临床试验中取得的结果。
我们将被要求通过充分和良好控制的临床试验证明，我们的候选产品是安全有效的，具有良好的益处-风险概况，可用于其目标适应症，然后我们才能寻求监管机构批准其商业销售。早期试验的试验设计和结果不一定预示着未来的临床试验设计或结果，我们可能观察到的初步积极结果可能不会在后期临床试验中得到证实。我们的候选产品也可能无法在临床开发的后期阶段显示出预期的安全性和有效性，即使它们成功地通过了初步临床试验。我们可能无法在临床试验中证明我们的明星分子的安全性和有效性。即使我们的临床试验证明STAR分子对靶向疾病具有可接受的安全性和有效性，我们通过与FDA或外国监管机构谈判获得的标签可能不包括次要终点的数据，也可能不会为我们提供相对于其他批准用于相同或类似适应症的产品的竞争优势。
生物技术行业的许多公司在早期开发取得积极成果后，在后期临床试验中遭受了重大挫折，通过临床试验的候选产品的失败率很高。此外，我们用来评估特定安全性或有效性参数的不同方法、假设和应用程序可能会产生不同的统计结果。即使我们相信从我们候选产品的临床试验中收集的数据是有希望的，这些数据也可能不足以支持FDA或外国监管机构的批准。临床前和临床数据可以用不同的方式解释。因此，FDA或外国监管机构可能会从我们或我们的合作伙伴那里以不同的方式解释这些数据，这可能会推迟、限制或阻止监管部门的批准。如果我们的研究数据不能始终如一地或充分证明我们的任何候选产品的安全性或有效性，那么在我们努力满足审批要求时，对这些候选产品的监管审批可能会大大延迟，或者，如果我们不能满足这些要求，这些审批可能会被扣留。
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或者撤回。由于许多因素，包括产品开发期间监管政策的变化，可能会遇到监管延误或拒绝。我们可能会面临类似的挫折。
我们正在采取的发现和开发候选产品的方法是新颖的，可能永远不会产生适销对路的产品。
我们将我们的努力和研发活动集中在我们的新型小分子上，以潜在地治疗由蛋白质错误折叠和我们的靶标识别平台SEE-TX引起的罕见和遗传性疾病。我们未来的成功取决于这些候选产品的成功开发，包括我们启动并成功完成IND和GLP兼容的临床前研究的能力，以及我们平台的有效性。构成我们努力发现和开发新药的基础的科学发现是相对较新的。支持基于这些发现开发药物的可行性的科学证据既是初步的，也是有限的。科学文献中已经并可能继续表达对开发这种能普遍跨越血脑屏障的小分子的可行性的怀疑。此外，其他公司关于其治疗开发努力的决定可能会增加市场对潜在治疗潜力的怀疑。目前还没有一家公司批准了治疗这些适应症的药物，这些药物有能力跨越血脑屏障。
我们可能会花费有限的资源来追求特定的候选产品或适应症，而无法利用可能更有利可图或成功可能性更大的候选产品或适应症。
由于我们的财务和管理资源有限，我们将重点放在我们确定的特定适应症的研究计划和产品候选上。因此，我们可能会放弃或推迟寻找其他候选产品或后来被证明具有更大商业潜力的其他指标的机会。我们的资源分配决策可能会导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。我们在当前和未来的研发计划和特定适应症候选产品上的支出可能不会产生任何商业上可行的产品。如果我们没有准确评估特定候选产品的商业潜力或目标市场，在保留该候选产品的独家开发和商业化权利对我们更有利的情况下，我们可能会通过合作、许可或其他版税安排放弃对该候选产品的宝贵权利。
我们的候选产品所需的临床试验既昂贵又耗时，其结果也不确定。
要获得FDA的批准才能销售一种新的药品，我们必须证明其在人体上的安全性和有效性。为了满足这些要求，我们必须进行“充分和良好控制”的临床试验。进行临床试验是一个漫长、耗时和昂贵的过程。根据候选产品的类型、复杂性、新颖性和预期用途，时间长短可能会有很大不同，每项研究通常可能需要几年或更长时间。我们候选产品的临床试验延迟可能会导致我们产生额外的运营费用。临床试验的开始和完成速度可能会因许多因素而延迟，例如：无法根据当前良好的制造规范(“cGMP”)生产足够数量的稳定和合格的材料用于临床试验；患者招募速度慢于预期；未能招募足够数量的患者，这是罕见疾病研究中的常见问题，如我们目前正在寻求的适应症；临床试验方案的修改；临床试验监管要求的变化；临床试验期间缺乏有效性；出现不可预见的安全问题；临床试验的延迟、暂停或终止，原因是负责监督特定试验地点的试验的调查机构；以及要求暂停或终止研究的政府或监管延迟或“临床搁置”。
我们的临床试验可能在患有神经退行性疾病的患者身上进行，在某些情况下，我们的候选产品预计将与本身有重大不良事件特征的经批准的疗法结合使用。在治疗过程中，这些患者可能会遭遇不良医疗事件或死亡，原因可能与我们的候选产品有关，也可能与我们的产品无关。与我们的候选产品相关的任何安全问题都可能延迟或阻碍临床开发。
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临床试验未能证明所需适应症的安全性和有效性，可能会损害该候选产品和使用类似治疗方法的其他候选产品的开发。这一失败可能会导致我们放弃某个候选产品，并可能延迟其他候选产品的开发。我们临床试验的任何延迟或终止都将推迟我们获得监管部门批准并将我们的候选产品商业化并创造产品收入的能力。我们临床试验的任何变化或终止都可能对我们的业务、财务状况和运营结果造成重大损害。
作为一家进行临床试验的公司，我们的经验有限，可能无法完成我们可能开发的任何候选产品的关键临床试验。
我们还不是一家临床阶段公司，我们的成功取决于我们启动并成功完成临床试验的能力，以及获得监管部门对我们候选产品的批准和商业化的能力。我们尚未证明有能力履行任何候选产品获得批准或成功商业化所需的功能。任何候选产品的成功商业化都可能需要我们执行各种功能，包括：
| ● | 继续开展临床前研究； |
| ● | 取得开展临床试验的批准； |
| ● | 成功策划和招募受试者参加临床试验； |
| ● | 参与监管审批流程； |
| ● | 配制和制造产品；以及 |
| ● | 开展销售和市场活动。 |
我们在临床试验中设计、指导和招募受试者的经验有限。虽然我们的某些管理人员和员工在进行临床试验方面拥有丰富的经验，但作为一家公司，到目前为止，我们还没有成功地开始或完成任何临床试验。直到最近，我们的业务主要局限于组织和配备我们的公司，获取、开发和确保我们的授权技术以及我们候选产品的临床前开发。这些业务为评估我们开发和商业化候选产品的能力提供了有限的基础。
由于缺乏经验，我们未来可能进行的任何临床试验都可能无法按时完成，如果有的话。大规模试验需要大量额外的财政和管理资源、监测和监督，以及对第三方临床研究人员、顾问或合同研究组织(“CRO”)的依赖。依赖第三方临床研究人员、CRO和制造商，它们也都受到政府的监督和监管，也可能导致我们遇到我们无法控制的延误。
此外，我们的候选产品仍处于药物发现和临床前开发阶段，尚未开始与FDA讨论我们的候选产品需要批准的设计、结构和临床试验数量。因此，我们可能无法成功和有效地推进我们选择进行临床试验的任何候选药物，或者无法以导致IND提交和批准任何候选产品的方式执行和完成必要的符合GLP标准的临床前和IND支持研究。与我们的竞争对手相比，我们可能需要更多的时间和更多的成本，并且可能无法成功获得监管部门对我们开发的任何候选产品的批准。未能开始或完成未来计划的临床试验或延迟，可能会阻止或推迟我们的候选产品商业化。
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我们受到广泛且代价高昂的政府监管。
采用我们技术的候选产品必须遵守广泛而严格的国内政府法规，包括FDA、医疗保险和医疗补助服务中心、美国卫生与公众服务部其他部门、美国司法部、州和地方政府以及相应的外国对应机构的监管。FDA监管生物制药产品的研究、开发、临床前研究和临床试验、制造、安全性、有效性、记录保存、报告、标签、储存、批准、广告、促销、销售、分销、进出口。如果采用我们技术的产品销往国外，它们也将受到外国政府的广泛监管，无论它们是否已获得FDA对某一特定产品及其用途的批准。这种外国法规可能与美国的相应法规一样苛刻，甚至更苛刻。
政府监管大大增加了我们产品的研发、制造和销售的成本和风险。监管审查和批准过程，包括每个候选产品的临床前研究和临床试验，是漫长、昂贵和不确定的。我们或我们的合作者必须获得并保持进行临床试验的监管授权。我们或我们的合作者必须为我们打算销售的每一种产品获得监管部门的批准，并且产品所使用的制造设施必须经过检查并符合法律要求。要获得监管部门的批准，需要为每个建议的治疗适应症提交广泛的临床前和临床数据以及其他支持信息，以确定产品的安全性和有效性，对于生物制品，还需要提交每个预期用途的有效性和纯度。开发和审批过程耗时多年，需要大量资源，而且可能永远不会导致产品获得批准。
即使我们能够获得特定产品的监管批准，批准也可能限制该产品的指定医疗用途，否则可能会限制我们宣传、销售和分销该产品的能力，可能要求我们进行昂贵的上市后监督，和/或可能要求我们进行持续的上市后研究。对已批准产品的材料更改，例如制造更改或修订的标签，可能需要进一步的监管审查和批准。一旦获得批准，任何批准都可能被撤回，例如，如果后来发现该产品存在以前未知的问题，例如以前未知的安全问题。
如果我们、我们的合作伙伴或我们的制造商在监管过程中的任何阶段未能遵守适用的监管要求，除其他事项外，此类不遵守可能导致批准申请或批准申请的补充剂的延迟；监管机构(包括fda)拒绝审查未决的市场批准申请或已批准申请的补充剂；警告函；罚款；进口和/或出口限制；产品召回或扣押；禁令；完全或部分暂停生产；民事处罚；撤回先前批准的营销申请或许可证；fda或其他机构的建议。
如果我们决定为某些候选产品申请快速通道认证，可能不会加快开发或监管审查或审批过程。
我们可能会为我们的一个或多个候选产品寻求快速通道认证。如果一种药物用于治疗严重或危及生命的疾病，并且该药物显示出解决这种疾病未得到满足的医疗需求的潜力，则产品赞助商可以申请FDA Fast Track称号。FDA拥有广泛的自由裁量权来决定是否授予该称号，因此即使我们认为某个特定的候选产品有资格获得该称号，FDA也可能决定不授予该称号。即使我们获得了快速通道认证，与传统的FDA程序相比，我们可能也不会体验到更快的开发过程、审查或批准。如果FDA认为我们的临床开发项目的数据不再支持快速通道的指定，它可能会撤销该指定。
如果我们决定为我们的一些候选产品寻求孤儿药物指定，我们可能不会成功或可能无法保持与孤儿药物指定相关的好处，包括补充市场独占性的潜力。
作为我们业务战略的一部分，我们可能会为我们的一个或多个候选产品申请孤儿药物称号，但我们可能不会成功。一些司法管辖区的监管机构，包括美国和
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欧洲，可能会将相对较少的患者群体的药物指定为孤儿药物。根据《孤儿药物法案》(Orphan Drug Act)，如果一种药物是用于治疗罕见疾病或疾病的药物，FDA可以将其指定为孤儿药物。在美国，罕见疾病或疾病的定义通常是患者人数少于20万人，或者在美国患者人数超过20万人，而在美国，没有合理的预期可以从美国的销售中收回开发药物的成本。在美国，孤儿药物指定使当事人有权获得经济激励，如25%的税收抵免。用于治疗罕见疾病的药物的临床试验也可能有机会获得临床试验费用的赠款资金，无论这些药物是否被指定为孤儿使用。此外，如果具有孤儿药物指定的产品随后获得FDA对其具有这种指定的疾病的第一次批准，该产品有权获得孤儿药物排他性，这意味着FDA可能在七年内不批准任何其他申请，以相同的适应症销售相同的产品，除非在有限的情况下。
即使我们在特定适应症中为我们的候选产品获得孤儿药物指定，由于与开发药品相关的不确定性，我们也可能不是第一个获得这些孤儿指定适应症候选产品上市批准的公司。如果竞争对手的产品被FDA确定为与我们的候选产品之一相同，并在我们之前获得市场批准，用于我们正在追求的相同适应症，并获得孤儿药物独家经营权，则除非我们能够证明我们的候选产品在临床上优越，否则我们的候选产品可能在专营期结束之前不会获得批准。即使在获得批准之后，我们销售产品的能力也可能受到限制。此外，如果我们寻求批准比孤儿指定的适应症更广泛的适应症，或者如果FDA后来确定指定请求存在重大缺陷，或者如果制造商不能保证足够数量的产品来满足患有这种罕见疾病或疾病的患者的需求，那么我们在美国的独家营销权可能会受到限制。此外，即使我们获得了一种产品的孤儿药物排他性，这种排他性也可能不能有效地保护该产品免受竞争，因为具有不同主要分子结构特征的不同药物可以被批准用于相同的条件。孤儿药物指定既不会缩短药物的开发时间或监管审查时间，也不会在监管审查或批准过程中给药物带来任何优势。虽然我们可能会为我们的候选产品申请孤儿药物称号，但我们可能永远不会获得这样的称号。
我们没有，也可能永远不会获得营销我们的候选产品所需的监管批准。
临床试验完成后，对结果进行评估，并根据结果向FDA提交保密协议，以获得FDA对该产品的批准并授权开始商业营销。在回应NDA时，FDA可能会要求额外的测试或信息，可能会要求修改产品标签，可能会对产品分销施加批准后研究和其他承诺或报告要求或其他限制，或者可能会拒绝申请。FDA为审查NDA设立了绩效目标：优先申请六个月，标准申请十个月。然而，FDA不需要在这些时间段内完成审查。FDA最终审查和采取行动的时间差别很大，但在某些情况下可能需要数年时间，可能涉及FDA由外部专家组成的咨询委员会的投入。只有当保密协议获得批准后，产品才能在美国开始销售。
到目前为止，我们还没有申请或获得在美国或任何外国司法管辖区进行商业销售所需的监管批准。我们的候选产品都没有被确定为安全有效，我们也没有向FDA提交IND或NDA，或者向任何外国监管机构提交任何候选产品的同等申请。
我们的候选产品有可能都不会被批准上市。未能获得监管批准或延迟获得监管批准，可能会对我们或我们合作伙伴开发的任何药物或生物制品的成功商业化产生不利影响，可能会给我们或我们的合作伙伴带来额外成本，可能会削弱我们或我们合作伙伴可能获得的任何竞争优势，和/或可能会对我们的收入或特许权使用费收入产生不利影响。
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我们的候选产品可能会导致严重的不良事件(“SAE”)或可能延误或阻止上市审批的不良副作用，或者，如果获得批准，将要求这些产品退出市场，要求它们包含安全警告或以其他方式限制其销售。
我们的候选产品可能会在开发过程中或(如果获得批准)在批准的产品上市后出现SAE或不良副作用。未来临床试验的结果可能显示，我们的候选产品会导致SAE或不良副作用，这可能会中断、延迟或停止临床试验，导致延迟或无法获得FDA和其他监管机构的上市批准。
如果我们的任何候选产品导致SAE或不良副作用或出现质量控制问题：
| ● | 监管机构可能会强制实施临床暂停或REMS，这可能会导致重大延误，显著增加开发成本，和/或对我们继续开发产品的能力产生不利影响； |
| ● | 监管部门可能会要求在产品标签上增加声明、具体警告或禁忌症，或者将产品的适应症限制在较小的潜在治疗人群中； |
| ● | 我们可能会被要求改变产品的给药方式或进行额外的临床试验； |
| ● | 我们可能被要求实施风险最小化行动计划，这可能会导致成本大幅增加，并对我们将产品商业化的能力产生负面影响； |
| ● | 我们可能会被要求限制可以接受产品的参与者； |
| ● | 我们在推广产品的方式上可能会受到限制； |
| ● | 我们可能会主动或非自愿地发出产品召回的现场警报，这可能会导致产品短缺； |
| ● | 该产品的销量可能会大幅下降； |
| ● | 监管部门可能会要求我们将批准的产品下架市场； |
| ● | 我们可能面临诉讼或产品责任索赔；以及 |
| ● | 我们的声誉可能会受损。 |
这些事件中的任何一项都可能阻止我们实现或保持市场对受影响产品的接受程度，或者可能大幅增加商业化成本和费用，这反过来又可能推迟或阻止我们从产品销售中获得可观的收入。
即使获得批准，我们的产品也将受到广泛的审批后监管。
一旦产品获得批准，就需要满足许多批准后的要求。除其他事项外，经批准的NDA的持有者受FDA的定期和其他监测和报告义务的约束，包括监测和报告不良事件和产品未能达到NDA中规定的情况的义务。申请持有人必须提交新的或补充的申请，并获得FDA的批准，才能对批准的产品、产品标签或制造工艺进行某些更改。申请者还必须向FDA提交广告和其他宣传材料，并报告正在进行的临床试验。
根据情况不同，不符合这些审批后要求可能导致刑事起诉、罚款、禁令、召回或扣押产品、完全或部分暂停生产、拒绝或撤回上市前产品审批或拒绝允许我们签订供应合同，包括政府合同。
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此外，即使我们遵守FDA和其他机构的要求，有关产品安全性或有效性的新信息也可能导致FDA修改或撤销产品批准。
即使我们获得监管部门的批准将我们的候选产品推向市场，我们的候选产品也可能不会被市场接受。
即使FDA批准了我们的一个或多个候选产品，医生和患者也可能不接受或使用它。即使医生和患者愿意使用我们的产品，我们的产品也可能不会获得医疗保健付款人(如管理保健处方、保险公司或联邦医疗保险(Medicare)或医疗补助(Medicaid)等政府计划)的市场接受。对我们产品的接受和使用将取决于许多因素，包括：医疗保健社区成员(包括医生)对我们的药物或设备产品的安全性和有效性的看法；我们的产品相对于竞争产品的成本效益；政府或其他医疗付款人对我们产品的报销情况；以及我们和我们的许可证获得者和分销商(如果有的话)的营销和分销努力的有效性。
我们开发的任何药品的市场接受度将取决于许多因素，包括：
| ● | 成本效益； |
| ● | 与替代产品或治疗方法相比，我们产品的安全性和有效性，包括任何重大的潜在副作用(包括嗜睡和口干)； |
| ● | 与竞争产品相比，进入市场的时机； |
| ● | 医生和护士对我们产品的采用率； |
| ● | FDA要求的每种产品的产品标签或产品插页； |
| ● | 政府和第三方付款人的报销政策； |
| ● | 我们的销售、营销和分销能力的有效性，以及我们的合作伙伴(如果有)的此类能力的有效性；以及 |
| ● | 对我们的产品或任何类似产品的负面宣传。 |
因为我们预计当前候选产品的销售(如果获得批准)将在可预见的未来产生几乎所有的产品收入，如果这些产品不能被市场接受，将损害我们的业务，并可能需要我们寻求可能无法获得的额外融资，
我们可能会使用我们的财力和人力资源来追求特定的研究计划或候选产品，而无法利用可能更有利可图或成功可能性更大的计划或候选产品。
由于我们的财力和人力资源有限，我们目前主要专注于GLB计划(包括Morquio B和GM1的STAR)和GBA计划(包括NGD和GBA1+PD的STAR)的开发。作为这种关注的结果，我们可能会放弃或推迟对其他候选产品或后来被证明具有更大商业潜力的其他迹象的机会的追求。我们的资源分配决策可能会导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。我们在特定适应症的现有和未来候选产品上的支出可能不会产生任何商业上可行的产品。如果我们没有准确评估某一候选产品的商业潜力或目标市场，我们可能会通过战略联盟、许可或其他特许权使用费安排，在对我们更有利的情况下，通过战略联盟、许可或其他特许权使用费安排，向该候选产品放弃有价值的权利，如果我们保留这些权利的独家开发权和商业化权利的话。
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或者，我们可能会将内部资源分配给某个治疗领域的产品候选，在该领域中，达成合作安排会更有利。
与我们的财务状况和资本要求有关的风险；竞争
我们需要额外的资金。如果没有额外的资金或没有吸引力的条款，我们可能会被迫推迟、缩小或取消我们的研发计划，减少我们的商业化努力或缩减我们的业务。
为了开发我们的候选产品并将其推向市场，我们必须投入大量资源进行昂贵和耗时的研究、临床前研究以及临床试验和营销活动。我们预计，我们现有的现金和现金等价物将使我们能够在至少未来12个月内维持目前的业务。我们预计将使用我们的现金和现金等价物来资助与我们的候选产品相关的进一步研究和开发。然而，如果我们的业务或运营发生变化，消耗可用资源的速度比我们预期的更快，我们将需要更快地筹集额外资金。我们对额外资本的要求将取决于许多因素，包括：
| ● | 我们候选产品的临床前研究和临床试验的时间和费用； |
| ● | 为我们的候选产品获得监管批准所需的时间和成本； |
| ● | 与保护我们的知识产权相关的成本； |
| ● | 我们的候选产品成功商业化； |
| ● | 发展市场营销能力； |
| ● | 根据当前和未来的合作协议收到的付款(如果有)；以及 |
| ● | 我们的产品被市场接受。 |
就我们通过出售股权证券筹集额外资本的程度而言，这些证券的发行可能会导致我们的股东被稀释。此外，如果我们获得债务融资，我们的运营现金流中的很大一部分可能专门用于支付此类债务的本金和利息，从而限制了我们可用于业务活动的资金。如果没有足够的资金，我们可能会被要求推迟、缩小或取消我们的研发计划，减少我们的商业化努力或削减我们的业务。此外，我们可能被要求通过与合作伙伴或其他人的安排来获得资金，这些安排可能要求我们放弃我们本来寻求开发或商业化的技术、产品候选或产品的权利，或者以对我们不利的条款许可技术、产品候选或产品的权利。
我们将需要大量的额外资金来支持我们的研究和开发活动，以及临床前研究和临床试验、监管批准和最终商业化的预期成本。这些额外的融资来源可能不会以优惠的条件获得，如果有的话。如果我们不能在可接受的条件下筹集额外的资金，我们可能无法开始或完成临床试验，也无法获得FDA和其他监管机构对任何候选产品的批准。此外，我们可能被迫停止产品开发，放弃销售和营销努力，放弃有吸引力的商机。任何额外的融资来源都可能涉及发行我们的股权证券，这将对我们的股东产生稀释效应。
我们可能不能成功地筹集到为我们的商业计划提供资金所需的额外资金。如果我们不能在不久的将来筹集到足够的资本，我们的持续运营将处于危险之中，我们可能会被迫停止运营，出售或以其他方式转移我们所有或基本上所有剩余资产。
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我们的业务和运营可能会受到不断演变和持续的新冠肺炎全球大流行的不利影响。
我们的业务和运营可能会受到最近正在演变的新冠肺炎病毒的负面影响，这种病毒被世界卫生组织宣布为全球大流行。新冠肺炎大流行已导致旅行和其他限制，以减少疾病的传播，包括美国和欧盟的公共卫生指令和命令，其中包括在不同时期内，指示个人在其居住地避难，指示企业和政府机构停止在实物地点的非必要活动，禁止某些非必要的集会和活动，并下令停止非必要的旅行。未来的远程工作政策和类似的政府命令或其他对与新冠肺炎疫情相关的业务运营和旅行进行的限制可能会对生产率产生负面影响，并可能扰乱我们正在进行和计划中的研发活动，其严重程度将部分取决于这些限制的持续时间和严重程度，以及我们在正常过程中开展业务(包括我们持续的药物发现努力和临床前研究)能力的其他限制。
新冠肺炎的传播已经在全球范围内产生了广泛的影响，可能会对我们的经济产生实质性的影响。虽然新冠肺炎带来的潜在经济影响和持续时间可能很难评估或预测，但大范围的流行病可能会导致全球金融市场严重混乱，降低我们获得资本的能力，这可能会在未来对我们的流动性产生负面影响。此外，新冠肺炎传播导致的经济衰退或市场回调可能会对我们的业务和我们普通股的价值产生实质性影响。
在我们的候选产品所瞄准的市场上，我们面临着激烈的竞争。我们的许多竞争对手拥有比我们多得多的资源，我们预计我们正在开发的所有候选产品都将面临来自现有或未来药物的激烈竞争。
我们预计，我们所有正在开发的候选产品，如果获得批准，都将面临来自大公司销售的现有和未来药物的激烈竞争。这些竞争对手可能会成功地营销与我们的产品竞争的产品，成功地确定候选产品或比我们更早开发产品，或者开发比我们的产品更有效、副作用更少或成本更低的产品。
此外，如果竞争对手在我们获得FDA批准之前获得了与我们的候选产品相似的药物，FDA对我们候选产品的批准可能会因为非专利专有期和/或竞争对手在FDA上市其新近批准的药物产品的专利而被排除或推迟。现有药物的新版本的非专利专有期可能延长至三年半。
这些竞争因素可能需要我们进行大量新的研究和开发活动，以建立新的产品目标，这将是昂贵和耗时的。这些活动将对我们将产品商业化以及实现收入和利润的能力造成不利影响。
竞争和技术变革可能会降低我们的候选产品和技术的吸引力或使其过时。
我们与老牌制药和生物技术公司竞争，这些公司正在寻求其他形式的治疗，以获得我们正在寻求的相同或相似的适应症，并且拥有更多的财政和其他资源。其他公司可能会比我们更早地开发产品，更快地获得FDA对产品的批准，或者开发比我们的候选产品更有效的产品。其他人的研究和开发可能会使我们的技术或产品变得过时或缺乏竞争力，或者导致治疗或治愈效果优于我们开发的任何疗法。例如，其他公司可能成功开发了一种解决蛋白质错误折叠的技术，事实证明它比STAR更有效，或者更容易被接受。我们面临着来自公司的竞争，这些公司在内部开发竞争技术，或者从大学和其他研究机构获得竞争技术。随着这些公司开发他们的技术，他们可能会形成竞争地位，这可能会阻碍、使我们的产品商业化努力变得徒劳或限制我们的产品商业化努力，这将导致我们能够从销售任何产品中获得的收入减少。
我们可能无法像这些或其他竞争疗法那样轻易地让我们的任何候选产品获得市场认可。此外，如果我们的竞争对手的产品在我们之前获得批准，可能会更加困难。
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我们才能获得FDA的批准。即使我们的产品被所有监管机构成功开发并批准使用，医生和患者也可能不会接受我们的产品作为治疗选择。
此外，制药研究行业是多样化、复杂和瞬息万变的。就其性质而言，与之相关的商业风险是众多而重大的。竞争、知识产权纠纷、市场认可度和FDA法规的影响使我们无法准确甚至有把握地预测收入或收入。
与我国知识产权和监管排他性相关的风险
我们依赖许可证来使用对我们的业务至关重要的各种技术，如果许可证背后的协议被终止，或者如果无法获得将我们的预期产品商业化所需的其他权利，我们将停止销售我们的产品和技术，并立即对我们的业务、运营业绩和财务状况产生重大不利影响。
我们在很大程度上依赖于我们与Minoryx Treeutics SL的许可证(“Minoryx许可证”)，如“与Minoryx治疗公司的商业许可协议，S.I.”一节所述。Minoryx许可证授予我们某些专利和相关知识产权的全球独家权利。如果我们违反了Minoryx许可证的条款，例如，未能遵守其中的任何实质性条款，Minoryx可能有权终止许可证。如果我们在本协议下失去许可证，包括因为我们不能以可接受的条款维持许可证，我们将无法销售我们的产品和技术，这可能需要我们停止目前的业务，这将立即对我们的业务、运营业绩和财务状况产生重大不利影响。
我们的成功在很大程度上取决于我们获得和保持与我们的产品和技术相关的知识产权保护的能力。
我们目前正在为许多治疗疾病的化合物和方法申请专利保护。我们不能保证这些专利会被授予，也不能保证，如果它们真的颁发了，它们是否会阻止其他公司与我们竞争。我们获得和实施可能从任何未决或未来专利申请中颁发的专利的能力是不确定的，涉及复杂的法律、科学和事实问题。因此，我们不能确定我们拥有或授权给我们的任何待决或未来的专利申请会授予任何专利。即使真的颁发了专利，我们也不能保证这些专利的权利主张将被法庭认定为有效或可强制执行，是否会为我们提供任何针对竞争产品的重大保护，或者是否会为我们提供相对于竞争产品的商业优势。如果在未来某个时候，我们候选产品的一种或多种产品被FDA批准销售，而我们对这些产品没有足够的知识产权保护，竞争对手可以复制这些产品在美国进行批准和销售，而不需要重复我们获得FDA批准所需的广泛测试。请参阅下面的“我们的商业伙伴-专利”。
如果我们不保护我们的知识产权，我们发展科技和产品的能力便会受到负面影响。
我们的成功在一定程度上将取决于我们获得、维护和保护与我们的候选产品相关的知识产权的能力。如果我们不充分维护或保护我们的知识产权，竞争对手可能会利用我们的技术生产和销售药品，与我们直接竞争，从而侵蚀我们的竞争优势。此外，一些外国缺乏保护知识产权的规则和方法，对自有权利的保护程度与美国不相上下。在这些国家，许多公司在保护自己的所有权方面遇到了困难。例如，印度、中国和其他一些发展中国家的法律制度不支持专利和其他知识产权的执行。我们可能无法防止我们的专有权和知识产权在这些国家和其他国家被盗用。
此外，专利过程存在许多风险和不确定性，我们可能无法通过获得和保护与产品相关的专利来保护我们的产品。这些风险和不确定性包括：可能颁发或许可的专利可能会受到挑战、无效或规避，也可能不会
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为我们提供任何竞争优势；我们的竞争对手可能寻求或已经获得专利，这些专利将限制、干扰或消除我们在美国或国际市场制造、使用和销售我们潜在产品的能力；美国政府和其他国际政府机构可能面临巨大压力，要求它们限制美国境内外的专利保护范围，这些疗法被证明是成功的，这是涉及全球健康问题的公共政策；我们的竞争对手中的许多人拥有比我们多得多的资源，其中许多竞争对手在竞争技术上进行了重大投资；我们可能已经获得了专利，这些专利将限制、干扰或消除我们在美国或国际市场制造、使用和销售我们潜在产品的能力；美国政府和其他国际政府机构可能面临巨大压力，要求它们限制美国国内外对事实证明是成功的治疗方法的专利保护范围；美国以外的国家的专利法可能没有美国法院支持的专利法那么有力，这使得外国竞争者有能力利用这些法律，利用我们的技术和专利来创造、开发和营销竞争产品。
此外，任何颁发给我们的专利可能不会为我们提供有意义的保护，或者其他人可能会挑战、规避或缩小我们的专利范围。第三方也可以独立开发与我们的产品类似的产品，复制我们的非专利产品，或围绕我们开发的产品的任何专利或专有技术进行设计。此外，潜在产品的开发、测试和监管审查需要大量时间。虽然可能会因监管延迟而延长专利期限，但在我们的任何候选产品可以商业化之前，任何相关专利，即使有延期，也可能在商业化后短期内失效或保持有效，从而减少专利对我们的任何优势。
此外，其他司法管辖区的专利办公室和专利局经常要求限制或大幅缩小涉及制药和/或生物技术相关发明的专利申请，以仅涵盖专利申请中具体例证的创新，从而限制了针对竞争挑战的保护范围。因此，即使我们或我们的许可人能够获得专利，专利范围也可能比预期的要窄得多，这可能会剥夺我们的候选产品成功商业化所必需的权利。
我们的成功取决于我们独家获得许可的专利和专利申请，以及我们可能获得转让或许可的其他专利和专利申请。但是，我们可能不知道所有专利、已发布的应用程序或已发布的文献可能会影响我们的业务，它们可能会阻止我们将候选产品商业化的能力，阻止我们或我们的许可人对候选产品进行专利保护，或者覆盖相同或类似的技术。这些专利、专利申请和出版的文献可能会限制我们未来专利主张的范围，或者对我们营销我们的候选产品的能力产生不利影响。我们没有对颁发给第三方的专利进行任何正式搜索，可能存在包含我们的候选产品的权利要求的第三方专利，这些专利可能早于我们的专利。由于在我们的技术领域或领域颁发的专利和提交的专利申请的数量，我们的竞争对手或其他第三方可能会断言，我们的候选产品由他们持有的美国或外国专利涵盖。
除了专利，我们还依靠商业秘密、机密性、保密和其他合同条款以及安全措施来保护我们的机密和专有信息。这些措施可能无法充分保护我们的商业秘密或其他专有信息。如果他们没有充分保护我们的权利，第三方可能会使用我们的技术，我们可能会失去我们可能拥有的任何竞争优势。此外，其他公司可能会独立开发类似的专有信息或技术，或以其他方式获取我们的商业秘密，这可能会损害我们可能拥有的任何竞争优势。
专利保护和其他知识产权保护对我们的业务和前景的成功至关重要，而且这种保护被证明是不充分的风险很大。
我们可能会卷入保护或强制执行我们的专利的诉讼，这可能是昂贵和耗时的。
制药行业的特点是广泛的专利和其他知识产权诉讼，公司利用知识产权诉讼来获得竞争优势。我们可能会因竞争对手目前和未来的专利以及其他诉讼程序而受到侵权索赔或诉讼。知识产权诉讼的辩护和起诉是昂贵和耗时的，分散了我们管理层和科学人员的注意力，而且结果还不确定。诉讼可能是确定他人专有权的可执行性、范围和有效性所必需的。在我们可能成为其中一方的诉讼中做出不利裁决可能会使我们承担重大责任，要求我们从第三方获得许可证，
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或者限制或阻止我们在某些市场销售我们的产品。虽然专利和知识产权纠纷可能会通过许可或类似的安排来解决，但与此类安排相关的成本可能会很高，可能包括我们支付的大量固定付款和持续的版税。此外，可能无法以令人满意的条款或根本不提供必要的许可证。
竞争对手可能会侵犯我们的专利，我们可能会提出侵权索赔，以对抗侵权或未经授权的使用。在这些诉讼中，第三方可能会声称我们的专利无效和/或不可强制执行。这样的诉讼可能代价高昂，特别是对我们这样规模的公司来说，而且很耗时。此外，在侵权诉讼中，法院可以裁定我们的专利无效或不可强制执行，也可以以我们的专利不涵盖其技术为由拒绝阻止另一方使用争议技术。对任何诉讼或辩护程序的不利裁决可能会使我们的一项或多项专利面临被无效或狭义解释的风险。
第三方也可以在专利局的行政诉讼中声称我们的专利无效。这些诉讼包括欧洲专利局和欧盟委员会的反对意见。各方间在PTO中进行审查和拨款后审查程序。在美国，这些针对专利有效性的行政挑战的成功率高于诉讼中的有效性挑战。
为了确定我们专利或专利申请中披露的发明的优先权，可能有必要向专利办公室提起干扰或推导程序。确定一种产品是否侵犯了专利，以及发明优先权和其他与专利相关的纠纷，涉及复杂的法律和事实问题，结果往往是不确定的。在这些诉讼过程中，我们可能被认定在我们的专利或专利申请的一个或多个方面没有发明优先权，并可能导致专利的部分或全部无效，或者可能使专利申请面临无法颁发的风险。即使成功，干扰或派生程序也可能导致大量成本并分散我们管理层的注意力。
此外，由于知识产权诉讼或干扰或衍生程序需要大量的披露，我们的一些机密信息可能会因披露而泄露。此外，可能会公布聆讯、动议或其他临时程序或发展的结果。如果投资者或证券分析师认为这些结果是负面的，我们普通股的价格可能会受到不利影响。
此外，第三方可能会断言我们的专利无效或不可强制执行。目前没有任何悬而未决的通信、指控、投诉或诉讼威胁声称我们的专利无效或不可执行。任何针对我们的诉讼或索赔，无论是否值得，都可能导致巨额费用，对我们的财政资源造成重大压力，转移管理层的注意力，并损害我们的声誉。诉讼或行政诉讼中的不利决定可能会导致对我们的候选产品保护不足，和/或降低我们与第三方签订的任何许可协议的价值。
如果我们侵犯了第三方的权利，我们可能会被阻止销售产品，或者被迫支付损害赔偿金和抗辩诉讼。
如果我们的产品、方法、流程和其他技术侵犯了其他方的专有权，我们可能会招致巨额成本，并且我们可能不得不：获得许可，这可能无法以商业合理的条款获得，或者根本无法获得；放弃侵权候选产品；重新设计我们的产品或流程以避免侵权；停止使用其他公司持有的专利中要求保护的标的物；支付损害赔偿金；和/或为诉讼或行政诉讼辩护，这些诉讼或行政诉讼无论胜诉或败诉都可能代价高昂，并且可能导致我们的财务和管理资源大量分流。
此外，由于专利申请可能需要数年时间才能发布，而且待决申请的公布时间表因司法管辖区而异，因此可能存在我们不知道的正在等待的申请，这可能导致我们未来的产品将侵犯已发布的专利。此外，由于已发布的专利申请的权利要求在发布和授予专利之间可能会发生变化，因此可能会有已发布的专利申请最终可能会与我们侵犯的权利要求一起发布。
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我们已经从Minoryx获得了与SEE-TX平台相关的所有权利、资产和技术，我们相信他们在获得许可之前拥有所有这些权利。尽管据我们所知，没有第三方对我们提出侵权或其他索赔，但其他人可能持有或声称持有可能阻止我们的See-TX平台开发或营销的专有权或其他权利。任何针对我们要求损害赔偿并试图禁止与我们的SEE-TX平台或我们的流程相关的商业活动的法律行动都可能使我们承担潜在的损害责任，并要求我们获得许可证，以继续制造或销售任何基于SEE-TX平台的未来候选产品。我们可能不会在任何此类诉讼中获胜，任何这些专利所需的任何许可都可能不会以商业上可接受的条款提供(如果有的话)。此外，如果有必要，我们可能无法重新设计任何未来的候选产品或流程以避免侵权。因此，在司法或行政诉讼中的不利裁决，或未能获得必要的许可证，可能会阻止我们开发和商业化我们未来的候选产品，这可能会损害我们的业务、财务状况和经营业绩。
与第三方和合作者相关的风险
我们打算依靠第三方进行、监督和监督我们的临床试验，如果这些第三方的表现不令人满意，可能会损害我们的业务。
我们希望依靠CRO和临床试验地点来确保我们的临床试验的适当和及时的进行。虽然我们会就他们的活动达成协议，但我们对他们的实际表现的影响将是有限的。我们将只控制我们CRO活动的某些方面。然而，我们将负责确保我们的临床试验是按照适用的方案、法律、监管和科学标准进行的，我们对CRO的依赖不会减轻我们的监管责任。
我们和我们的CRO必须遵守FDA进行、记录和报告临床试验结果的良好临床实践(“GCP”)，以确保数据和报告的结果是可信和准确的，并保护临床试验参与者的权利、完整性和机密性。FDA通过定期检查研究赞助商、主要研究人员和临床试验地点来执行这些GCP。如果我们或我们的CRO未能遵守适用的GCP，在我们的临床试验中产生的临床数据可能被认为是不可靠的，FDA可能会要求我们在批准任何上市申请之前进行额外的临床试验。经过检查，FDA可能会确定我们的临床试验不符合GCP。此外，我们的临床试验将需要足够多的患者登记和参与，以评估我们候选产品的有效性和安全性。因此，如果我们的CRO未能遵守这些规定或未能招募足够数量的参与者，我们的临床试验可能会被推迟，或者我们可能被要求重复此类临床试验，这将延误监管部门的审批过程。
我们的CRO不是我们的员工，我们无法控制他们是否为我们的临床试验投入了足够的时间和资源。这些CRO也可能与其他商业实体有关系，包括我们的竞争对手，他们可能也在为这些实体进行临床试验，或者进行其他可能损害我们竞争地位的药物开发活动。
如果我们的CRO未能成功履行其合同职责或义务，未能在预期期限内完成，或者如果他们获得的临床数据的质量或准确性因未能遵守我们的临床方案或法规要求或任何其他原因而受到影响，我们的临床试验可能会被延长、延迟或终止，我们可能无法获得监管机构对我们的候选产品的批准，或无法成功将其商业化。因此，我们的财务业绩和这类候选产品的商业前景将受到损害，我们的成本可能会增加，我们创造收入的能力可能会被推迟。
我们打算依靠第三方生产我们研究中使用的化合物，我们打算依靠他们生产任何经批准用于商业销售的产品。如果这些第三方不能以可接受的成本大量生产我们的候选产品，我们候选产品的临床开发和商业化可能会被推迟、阻止或损害。
我们没有生产设施，也没有临床或商业规模的药品生产经验，也没有设计药品生产流程的经验。我们打算依靠第三方代工生产。
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在未来的临床试验和实现商业化的我们的产品中，我们的部分或全部候选产品将由多个组织(“CMO”)生产。启动和完成我们的临床试验以及我们候选产品的商业化需要生产足够数量的候选产品。如果由于任何原因，我们无法依赖这些第三方生产我们的候选产品，无论是用于临床试验，还是在未来某个日期用于商业批量，那么我们将需要确定并与其他或替代第三方制造商签订合同，以生产用于临床前、临床和商业目的的化合物，而我们可能无法以合理的条款或根本无法做到这一点，或者我们可能被迫自己制造材料，而我们可能没有能力或资源。在任何一种情况下，随着我们建立替代供应来源，我们的临床试验供应都可能显著延迟。在某些情况下，制造我们的产品或候选产品所需的技术技能可能是原始CMO独有的或专有的，我们可能会遇到困难，或者可能存在合同限制，禁止我们将这些技能转让给备用或替代供应商，或者我们可能根本无法转让这些技能。此外，如果我们因任何原因被要求更换CMO，我们将被要求核实新CMO是否保持符合质量标准和所有适用法规的设施和程序。
我们还需要验证(例如通过制造可比性研究)，任何新的制造工艺都将根据之前提交给FDA或其他监管机构的任何规格生产我们的候选产品。与新CMO验证相关的延迟可能会对我们及时或在预算范围内开发候选产品或将产品商业化的能力产生负面影响。此外，CMO可能拥有与该CMO独立拥有的我们的候选产品生产相关的技术。这将增加我们对这些CMO的依赖，或者要求我们从这些CMO那里获得许可证，以便让另一个CMO生产我们的候选产品。此外，制造商的变化通常涉及制造程序和工艺的变化，这可能要求我们在临床试验中使用的先前临床供应与任何新制造商的供应之间进行衔接研究。我们可能不能成功地证明临床用品的可比性，这可能需要进行额外的临床试验。
我们相信，我们或许能够留住各种各样的制造商来生产这些产品。然而，一旦我们保留了制造来源，如果我们的制造商表现不令人满意，我们可能无法按计划开发或商业化潜在的产品。预计某些专业制造商将向我们提供修饰和未修饰的药物化合物，包括成品，用于我们的临床前研究和临床试验。其中一些材料只能从一家供应商或供应商处获得。这些独家供应商的任何服务中断或终止都可能导致生产延迟或中断，直到我们找到替代供应来源为止。我们未来供应链和制造业务的任何延迟或中断(或未能找到合适的此类供应商的替代品)，包括由于持续的新冠肺炎疫情，都可能对我们的业务、前景或运营结果产生实质性的不利影响。如果我们不能按可接受的条款签订制造合同，或者第三方制造商的表现没有达到我们的预期，我们的开发计划可能会受到实质性的不利影响。这可能会导致我们一个或多个产品的申请和获得FDA批准的延迟。任何这样的拖延都可能导致我们的前景受到严重影响。
如果我们的第三方制造商未能遵守FDA制定的有关我们候选产品的监管指南，可能会推迟或阻止临床试验的完成、任何候选产品的批准或我们产品的商业化。
第三方制造商在生产商业产品之前，必须接受FDA的cGMP合规性检查。自2020年3月以来，由于新冠肺炎疫情，食品和药物管理局的国内外检查在很大程度上被搁置，食品和药物管理局在2020年7月宣布计划恢复优先的国内检查。如果FDA确定有必要对制造、机构或临床场所进行检查才能获得批准，并且由于旅行限制而无法在审查周期内完成检查，FDA已表示一般打算发出完整的回复信，其他几家公司也报告收到了完整的回复信。此外，如果没有足够的信息来确定设施的可接受性，FDA可能会推迟对申请采取行动，直到检查完成。目前尚不清楚新冠肺炎疫情将对食品和药物管理局的检查活动造成多长时间的影响，也不清楚外国监管机构是否会采取类似的限制和政策。
我们可能会与其他公司竞争使用这些制造商的设施，如果制造商给予其他客户比我们更高的优先权，我们可能会延误生产。如果我们不能
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确保和保持第三方制造能力，我们产品的开发和销售以及我们的财务业绩可能会受到实质性影响。
制造商有义务按照FDA规定的要求操作。如果我们的任何第三方制造商未能建立并遵循cGMP要求并记录其遵守此类做法，可能会导致临床试验材料供应的重大延迟，可能会延迟或阻止提交或批准我们产品的营销申请，并可能导致FDA批准后我们产品用于商业分销的延迟或中断。这可能会导致我们的成本上升，或者剥夺我们潜在的产品收入。
药品制造商正在接受FDA、药品监督管理局(DEA)以及相应的州和外国机构的持续定期突击检查，以确保严格遵守联邦药品法律、其他政府法规和相应外国标准下的cGMP要求和其他要求。如果我们或我们的第三方制造商未能遵守适用的法规，可能会对我们实施制裁，包括罚款、禁令、民事处罚、政府未批准药品上市、延迟、暂停或撤回批准、扣押或召回产品、运营限制和刑事起诉。
企业和学术合作者可能会采取行动延迟、阻止或破坏我们产品的成功。
我们在候选产品的开发、临床测试、制造和商业化方面的运营和财务战略在很大程度上依赖于我们与公司、学术机构、许可方、被许可方和其他各方的合作，我们可能无法成功地建立这样的合作。我们现有的一些合作，以及未来的合作，都可以由合作者自行决定终止。替代合作者可能不会以有吸引力的条件提供，或者根本不会。任何合作者的活动都不在我们的控制范围之内，也可能不在我们的能力范围之内。任何合作者可能无法履行我们满意的义务，或者根本无法从此类合作中获得任何收入或利润，任何合作者最终都可能与我们竞争。如果不进行任何合作，我们可能需要更多的资金来开发和营销我们建议的产品，并且可能无法有效地开发和营销这些产品(如果有的话)。此外，缺乏开发和营销合作可能会导致将建议的产品推向某些市场的重大延迟和/或建议产品在这些市场的销售减少。
合作者和我们所依赖的其他人提供的未经独立验证的数据可能会被证明是错误的、误导性的或不完整的。
我们依赖第三方供应商、科学家和合作者为我们提供与我们的项目、临床试验和业务相关的重要数据和其他信息。如果这些第三方提供的数据不准确、误导性或不完整，我们的业务、前景和运营结果可能会受到重大不利影响。
如果我们不能建立营销、销售和分销能力，或者不能与第三方达成协议，我们就不能为我们的候选产品创造市场。
对于我们的候选产品，我们的战略是直接或通过合同第三方控制产品开发过程的所有或大部分方面，包括营销、销售和分销。目前，我们没有任何销售、营销或分销能力。为了促进获得监管批准的候选产品的销售，我们必须获得或发展一支具有技术专长和支持分销能力的内部营销和销售队伍，或者与第三方安排为我们执行这些服务。购买或开发销售和分销基础设施将需要大量资源，这可能会分散我们管理层和关键人员的注意力，并推迟我们的产品开发工作。
就我们与其他公司达成的营销和销售安排而言，我们的收入将取决于其他公司的努力。这些努力可能不会成功。如果我们不开发销售、营销和分销渠道，或与第三方达成安排，我们就会遇到产品销售延误和成本增加的问题。
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医药产品的销售在很大程度上取决于政府医疗保健计划和私人健康保险公司对患者医疗费用的报销。如果没有政府或第三方付款人的资金支持，我们产品的市场将是有限的。这些第三方付款人越来越多地挑战价格，审查医疗产品和服务的成本效益。美国最近提出的改变医疗保健制度的建议包括限制或取消医疗产品和服务的支付，或者将医疗产品的定价置于政府控制之下。新批准的保健产品的报销状况存在重大不确定性。第三方付款人可能不会报销我们产品的销售，也不会使我们的合作者能够以有利可图的价格销售这些产品。
我们的商业战略可能包括将候选产品授权给在营销和销售医药产品方面有经验的大公司或与其合作。我们可能无法成功地建立营销、销售或分销关系，即使建立了这些关系，也可能不会成功。此外，我们的产品可能不会成功地获得市场认可。只要我们与第三方达成任何营销、销售或分销安排，我们的产品收入将低于我们直接营销和销售产品的收入，我们获得的任何收入都将取决于这些第三方的努力。如果我们无法建立这样的第三方销售和营销关系，或者选择不这样做，我们将不得不建立和依赖我们自己的内部能力。
作为一家公司，我们没有营销或销售医药产品的经验，目前也没有销售、营销或分销基础设施。要直接营销我们的任何产品，我们都需要发展一支既有技术专长又有能力支持分销能力的营销、销售和分销队伍。营销、销售和分销能力的建立将大大增加我们的成本，可能需要大量的额外资金。此外，对熟练的销售和营销人员的竞争非常激烈，我们可能无法吸引具备营销、销售和分销产品所需资格的个人。我们可能无法建立内部营销、销售或分销能力。如果我们无法或选择不建立这些能力，或者如果我们建立的能力不足以满足我们的需求，我们将被要求与第三方建立协作营销、销售或分销关系。
如果我们现有或未来的任何协作合作伙伴不履行其义务，我们将无法开发我们的合作伙伴候选产品。
我们可能无法控制现有和未来的协作合作伙伴与这些候选产品相关的日常活动。任何协作合作伙伴均不得履行本协议规定的义务。如果合作伙伴未能履行其根据与我们达成的协议承担的义务，我们可能无法承担该协议涵盖的产品的开发，也无法与第三方达成替代安排。此外，我们可能会在作为协议主题的候选产品的商业化过程中遇到延迟。因此，我们是否有能力从这些协议涵盖的候选产品中获得任何收入，将取决于我们的协作合作伙伴的努力。我们还可能与合作伙伴发生纠纷，这可能会导致我们的开发和商业化计划的延迟或终止，以及耗时和昂贵的诉讼或仲裁。此外，任何此类纠纷都可能削弱我们的合作者对我们的承诺，并减少他们用于开发和商业化我们产品的资源。与我们的合作者的冲突或纠纷，以及来自他们的竞争，可能会损害我们与其他合作者的关系，限制我们签订未来合作协议的能力，并推迟我们候选产品的研究、开发或商业化。如果任何合作伙伴终止或违反协议，或未能及时履行其义务，我们成功开发这些候选产品或将其商业化的机会将受到重大不利影响。我们可能无法以对我们有利的条款与合作伙伴签订协作协议，或者根本不能。我们无法与协作合作伙伴达成协作安排, 或者我们未能维持这样的安排，将限制我们可以开发的候选产品的数量，并最终减少我们未来任何收入的来源。
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在我们候选产品的开发、制造和商业化方面，我们可能面临与现有和未来合作相关的风险。
我们目前和未来的合作面临许多风险。我们的合作协议在各种情况下都有可能终止。我们的合作者可能会改变他们的开发和商业化努力的重点，或者可能没有足够的资源来有效地协助我们产品的开发。未来的任何合作协议都可能会限制我们可能单独或与第三方合作进行的研发领域。此外，与合作者的分歧，包括在专有权、合同解释或首选开发过程方面的分歧，可能会导致延迟、可能导致诉讼或仲裁，或者可能导致我们产品的研究、开发或商业化终止。任何此类分歧都会分散管理层的注意力和资源，而且会耗费时间和成本。
与公司相关的一般风险
我们已发现财务报告内部控制的重大弱点，并可能在未来发现可能导致我们无法履行报告义务或导致财务报表出现重大错报的其他重大弱点。如果我们不能弥补我们的重大弱点，我们可能无法准确地报告我们的财务业绩或防止欺诈。
我们的管理层负责建立和维护对财务报告、披露控制和遵守萨班斯-奥克斯利法案及其下的美国证券交易委员会规则的其他要求的内部控制。财务报告内部控制是一个旨在根据适用的财务报告标准对财务报告的可靠性和财务报表的编制提供合理保证的过程。重大缺陷被定义为财务报告内部控制的缺陷或缺陷的组合，使得公司年度或中期财务报表的重大错报有合理的可能性不会被公司的内部控制及时阻止或发现。
在首次公开招股之前，我们作为一家私人公司运营，不需要遵守上市公司在财务报告内部控制方面的义务。我们历来只有有限的会计人员和其他资源来解决我们对财务报告的内部控制问题。
在为首次公开招股准备对我们的财务报表进行审计时，我们和我们的独立注册会计师事务所发现了主要的弱点，主要涉及(I)缺乏足够的具有适当水平的技术会计经验和培训的会计和监督人员，以及(Ii)缺乏足够的程序和控制措施，以确保能够及时编制和审查准确的财务报表，以便进行年度报告。这些缺陷构成了我国财务报告内部控制在设计和操作上的重大缺陷。我们已经聘请了在这些问题上具有专业知识的外部顾问来帮助我们编制财务报表，并帮助我们遵守与IPO相关的SEC报告义务，我们预计在弥补重大弱点的同时将继续这样做。
我们已经启动了一项补救计划，以解决这些重大缺陷，包括聘请员工会计师和一名具有美国公认会计准则技术知识的高级会计师，以支持及时完成财务结算程序，实施稳健的流程，并提供额外所需的技术专长和更精简的流程，以准备和审查财务信息；然而，我们的控制环境需要改善，因此我们可能会暴露在错误中。我们计划采取更多措施来弥补重大弱点，改善我们的会计职能，实施ERP，并在此期间，根据需要继续聘请第三方协助我们编制财务报表和遵守SEC的报告义务。此外，我们打算制定和实施一致的会计政策、内部控制程序，并为我们的会计和财务报告人员提供额外的培训。
虽然我们正努力尽快和有效地补救这些重大弱点，但目前我们无法估计需要多长时间，而且我们的举措可能不会成功补救这些重大弱点。如果我们不能成功补救我们发现的重大缺陷，如果我们发现其他
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如果我们存在重大弱点，或者我们无法准确或及时地报告我们的财务报表，我们将被要求在未来提交给美国证券交易委员会的文件中继续披露此类重大弱点，这可能会对我们的业务、投资者对我们公司的信心以及我们普通股的市场价格产生不利影响，并可能使我们面临诉讼或监管执法行动。因此，股东可能会对我们的财务和其他公开报告失去信心，这将损害我们的业务和我们普通股的市值。
我们需要扩大我们的业务，扩大我们公司的规模，我们在管理增长方面可能会遇到困难。
随着我们通过临床前研究和临床试验推进我们的候选产品，并开发新的候选产品，我们将需要增加我们的产品开发、科学、法规和合规性以及管理人员来管理这些计划。此外，为了履行作为一家上市公司的义务，我们将需要提高我们的一般和管理能力。我们现有的管理、人员和系统可能不足以支持未来的增长。我们需要有效地管理我们的运营、增长和各种项目，这要求我们：
| ● | 利用我们需要的专业知识和经验，成功地吸引和招聘新员工； |
| ● | 有效地管理我们的临床计划，我们预计这将在许多临床地点进行； |
| ● | 如果我们寻求直接营销我们的产品，除了上市后监督计划之外，还要建立营销、分销和销售基础设施；以及 |
| ● | 继续改进我们的运营、制造、质量保证、财务和管理控制、报告系统和程序。 |
如果我们不能成功管理这种增长和运营复杂性的增加，我们的业务可能会受到不利影响。
我们的高管和其他关键人员对我们的业务至关重要，我们未来的成功取决于我们留住他们的能力。
我们的成功在很大程度上取决于我们的首席执行官Eric I.Richman和总裁兼总经理Manolo Bellotto的持续服务。里奇曼先生自2020年7月以来一直负责该公司，并为我们的增长和运营战略提供领导。自2018年12月以来，贝洛托博士一直负责我们的临床前研究项目。失去我们主要人员的服务将对我们的增长、收入和未来的业务产生实质性的不利影响。我们任何关键人员的流失，或无法吸引和留住合格的人员，都可能严重延迟或阻碍我们的研发或业务目标的实现，并可能对我们的业务、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。
我们签订的任何雇佣协议都不能保证保留作为协议一方的雇员。此外，我们只有有限的能力来阻止前员工与我们竞争。此外，我们未来的成功在一定程度上还将取决于我们关键科学和管理人员的持续服务，以及我们识别、聘用和留住更多人员的能力。我们面临着对人才的激烈竞争，可能无法吸引和留住业务发展所需的人才。此外，对具有我们所寻求的科学技术技能的人才的竞争非常激烈，而且可能会保持很高的水平。由于这种竞争，我们的补偿成本可能会大幅增加。
根据适用的雇佣法律，我们可能无法执行不竞争的公约，因此可能无法阻止我们的竞争对手从一些前雇员的专业知识中获益。
我们的雇佣协议通常包括不竞争的契约。这些协议禁止我们的员工，如果他们停止为我们工作，就不能直接与我们竞争或为我们的竞争对手工作。
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句号。根据我们员工工作的司法管辖区的法律，我们可能根本无法执行这些协议，或者无法在足够长的时间内阻止我们的管理团队成员与我们竞争。如果我们不能执行这些不竞争的公约，我们便可能无法阻止我们的竞争对手利用我们以前的雇员或顾问的专业知识，从而削弱我们的竞争力。
如果我们不能雇佣更多的合格人员，我们发展业务的能力可能会受到损害。
随着时间的推移，我们将需要招聘更多具有药物开发、产品注册、临床、临床前和非临床研究、质量合规性、政府法规、配方和制造、财务以及销售和营销专业知识的合格人员。我们与众多生物制药公司、大学和其他研究机构争夺合格的个人。对这样的人的竞争很激烈，我们寻找这样的人可能不会成功。吸引和留住人才将是我们成功的关键。
我们与客户、医生和第三方付款人的关系将直接或间接受到联邦和州医疗欺诈和滥用法律、虚假索赔法律、医疗信息隐私和安全法律以及其他医疗法律法规的约束。如果我们不能或没有完全遵守这些法律，我们可能会面临重大处罚。
美国和其他地方的医疗保健提供者、医生和第三方付款人将在推荐和处方我们获得市场批准的任何候选产品方面发挥主要作用。我们目前和未来与医疗保健专业人员、主要调查人员、顾问、客户和第三方付款人之间的安排可能会使我们受到各种联邦和州欺诈和滥用法律以及其他医疗法律的约束，包括但不限于联邦反回扣法规、联邦民事和刑事虚假索赔法律，以及通常被称为医生支付阳光法案和法规的法律。这些法律将影响我们的临床研究、拟议的销售、营销和教育计划等。此外，我们可能会受到联邦政府和我们开展或可能开展业务的州的患者隐私法的约束。将影响我们运营的法律包括但不限于：
| ● | 联邦反回扣法规，除其他事项外，禁止个人或实体直接或间接、公开或隐蔽地以现金或实物直接或间接、公开或隐蔽地索要、收受、提供或支付任何报酬(包括任何回扣、贿赂或回扣)，以换取购买、推荐、租赁或提供联邦医疗保健计划(如联邦医疗保险和医疗补助计划)下可报销的项目或服务； |
| ● | 联邦民事和刑事虚假报销法，包括但不限于《虚假报销法》和民事货币惩罚法，除其他事项外，禁止个人或实体在知情的情况下向联邦医疗保险、医疗补助或其他政府付款人提出或导致提交虚假或欺诈性的付款或批准索赔，或通过虚假陈述来避免、减少或隐瞒向联邦政府支付资金的义务； |
| ● | 1996年的联邦健康保险可携性和责任法案，或称HIPAA，创建了新的联邦刑法，禁止任何人在知情的情况下故意实施计划，或做出虚假或欺诈性的声明，以欺骗任何医疗福利计划，而不考虑付款人(例如，公共或私人)； |
| ● | HIPAA，经HITECH及其实施条例修订，并再次经HIPAA最终总括规则修订，根据HITECH和遗传信息非歧视法对HIPAA隐私、安全、执行和违反通知规则进行修改；2013年1月发布的对HIPAA的其他修改，其中对受规则约束的实体在未经适当授权的情况下传输个人可识别的健康信息施加了某些要求，例如 |
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| ● | 联邦透明度法，包括PPACA的一部分-联邦医生支付阳光法案，该法案要求某些根据联邦医疗保险、医疗补助或儿童健康保险计划可以付款的药品、设备、生物制品和医疗用品的制造商每年向联邦医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)报告与以下方面有关的信息：(I)向医生和教学医院支付的款项或其他“价值转移”；以及(Ii)医生及其持有的所有权和投资权益。 |
| ● | 州和外国法律相当于上述每一项联邦法律，州法律要求制造商报告与向医生和其他医疗保健提供者支付和以其他方式转移价值或营销支出有关的信息，州法律要求制药公司遵守制药行业的自愿合规指南和联邦政府颁布的相关合规指南，或采用州法律法规规定的合规计划，或以其他方式限制向医疗保健提供者支付款项；以及 |
| ● | 国家和外国法律在某些情况下管理健康信息的隐私和安全，其中许多法律在很大程度上彼此不同，而且往往不会被HIPAA抢先一步，从而使合规工作复杂化。 |
由於这些法律范围广泛，而法定例外情况和避风港的范围又很狭窄，我们的一些商业活动可能会受到一项或多项这类法律的挑战。
政府当局可能会得出结论，我们的商业行为可能不符合当前或未来涉及适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的现行或未来法律、法规或判例法。如果我们的运营被发现违反了任何这些法律或任何其他可能适用于我们的政府法规，我们可能会面临重大的民事、刑事和行政处罚，损害赔偿，罚款，交还，监禁，将药品排除在政府资助的医疗计划(如联邦医疗保险和医疗补助)之外，额外的报告要求和监督，如果我们受到公司诚信协议或类似协议的约束，以解决有关不遵守这些法律的指控，并削减或重组我们的业务。
我们被发现违反这些法律的风险增加了，因为其中许多法律没有得到监管部门或法院的充分解释，其条款可以有多种解释。确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗法律和法规的努力将涉及大量成本。任何针对我们违反这些法律的行为，即使我们成功地进行了辩护，也可能导致我们招致巨额法律费用，并转移我们管理层对业务运营的注意力。不断变化的合规环境以及构建和维护健壮且可扩展的系统以符合具有不同合规和/或报告要求的多个司法管辖区的需要，增加了医疗保健公司与一个或多个要求发生冲突的可能性。
我们当前或未来的候选产品可能无法获得覆盖范围和足够的报销，这可能会使我们很难盈利销售(如果获得批准)。
我们商业化的任何候选产品(如果获得批准)的市场接受度和销售量将在一定程度上取决于这些药物和相关治疗将在多大程度上从第三方付款人那里获得报销，包括政府卫生行政部门、管理性医疗组织和其他私人健康保险公司。第三方付款人决定他们将支付哪些治疗费用，并建立报销水平。第三方付款人在设置自己的保险和报销政策时，通常依赖于联邦医疗保险覆盖政策和支付限制。但是，对于我们开发的任何候选产品的承保范围和报销金额，我们将逐个付款人做出决定。一个付款人为一种药品提供保险的决心并不决定另一名付款人是否也会为该药品提供保险和足够的报销。此外，第三方付款人决定为治疗提供保险并不意味着将批准足够的报销费率。每个付款人决定是否为治疗提供保险，将向制造商支付多少治疗费用，以及将被放置在处方的哪一层。付款人的承保药物清单或处方清单上的位置通常决定了患者获得治疗所需支付的共同费用，并可能对患者和医生采用此类治疗产生强烈影响。开了处方的病人
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对他们病情的治疗和开出此类服务的提供者通常依赖于第三方付款人来报销全部或部分相关的医疗费用。患者不太可能使用我们的药物，除非提供保险，并且报销足以支付我们药物成本的很大一部分。
美国医疗保健行业和其他地方的一个主要趋势是成本控制。第三方付款人试图通过限制特定药物的覆盖范围和报销金额来控制成本。我们商业化的任何药物都可能无法获得保险和报销，如果可以报销，报销水平将是什么还不确定。保险和报销不足可能会影响我们获得上市批准的任何药物的需求或价格。如果无法获得保险和足够的报销，或仅限于有限级别，我们可能无法成功地将我们当前和未来开发的任何候选产品商业化。
医疗保健立法改革措施可能会对我们的业务和运营结果产生负面影响。
在美国和一些外国司法管辖区，关于医疗保健系统的几项立法和监管改革以及拟议的改革已经并将继续进行，这些改革可能会阻止或推迟候选产品的上市审批，限制或规范审批后活动，并影响我们以盈利方式销售任何获得上市审批的候选产品的能力，这些变化可能会阻止或推迟候选产品的上市审批，限制或规范审批后的活动，并影响我们以盈利方式销售任何获得上市审批的候选产品的能力。
在美国和其他地方的政策制定者和付款人中，有很大的兴趣推动医疗系统的变革，其既定目标是控制医疗成本、提高质量和/或扩大准入。在美国，制药业一直是这些努力的重点，并受到重大立法倡议的重大影响。2010年3月，PPACA获得通过，极大地改变了政府和私营保险公司为医疗保健融资的方式，并对美国制药业产生了重大影响。PPACA除其他事项外：(I)解决了一种新的方法，即针对吸入、输液、滴注、植入或注射的药物，计算制造商在医疗补助药物退税计划下所欠的退税；(Ii)提高医疗补助药物退税计划下制造商所欠的最低医疗补助退税，并将退税计划扩大到参加医疗补助管理的医疗机构的个人；(Iii)建立对某些品牌处方药制造商的年费和税收；(Iv)扩大医疗补助药品退税计划的可获得性。以及(V)建立一个新的Medicare Part-D承保缺口折扣计划，根据该计划，制造商必须同意在承保间隔期内向符合条件的受益人提供适用品牌药品谈判价格50%的销售点折扣，作为制造商的门诊药物纳入Medicare Part D的条件。PPACA的一些条款尚未完全实施，而某些条款已受到司法和国会的挑战。2017年1月，国会投票通过2017财年预算决议，或称预算决议, 这授权实施废除PPACA部分条款的立法。预算决议不是一项法律；然而，人们普遍认为它是通过立法废除PPACA某些方面的第一步。此外，2017年1月20日，特朗普总统签署了一项行政命令，指示根据PPACA拥有权力和责任的联邦机构放弃、推迟、豁免或推迟实施PPACA中任何会给州、个人、医疗保健提供者、医疗保险公司或药品或医疗器械制造商带来财政或监管负担的条款。PPACA仍然需要立法努力来废除、修改或推迟该法律的实施。最近废除、修改或推迟实施ACA的努力取得了一定程度的成功。如果PPACA被废除或进一步修改，或者如果PPACA某些方面的实施被推迟，这种废除、修改或延迟可能会对我们的业务、战略、前景、经营业绩或财务状况产生重大不利影响。此外，鉴于处方药和生物制品价格的上涨，美国政府加强了对药品定价做法的审查。这样的审查导致了最近的几次国会调查，并提出并颁布了联邦和州立法，旨在提高产品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，并改革政府计划的产品报销方法。此外，美国政治格局的变化(包括2020年总统选举的结果)可能会影响围绕制药行业的市场情绪。
我们预计，这些措施以及未来可能采取的其他医疗改革措施可能会导致更严格的覆盖标准，并对我们获得批准的任何药物的价格构成额外的下行压力。任何
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减少医疗保险或其他政府计划的报销可能会导致私人支付者支付的类似减少。实施成本控制措施或其他医疗改革可能会阻止我们创造收入、实现盈利或将我们的药品商业化。
我们预计未来将采取更多的州和联邦医疗改革措施，其中任何一项都可能限制联邦和州政府为医疗产品和服务支付的金额，这可能会导致对我们候选产品的需求减少或额外的定价压力。
如果我们获得批准将任何经批准的产品在美国以外的地方商业化，与国际业务相关的各种风险可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
如果我们的任何候选产品被批准在美国以外的地方商业化，我们打算与第三方达成协议，在全球范围内或在更有限的地理区域销售这些产品。我们预计我们将面临与建立国际业务关系相关的额外风险，包括：
| ● | 对药品审批的监管要求不同； |
| ● | 减少对包括商业秘密和专利权在内的知识产权的保护； |
| ● | 关税、贸易壁垒和监管要求的意外变化； |
| ● | 经济疲软，包括通货膨胀，或特别是外国经济体和市场的政治不稳定； |
| ● | 在国外居住或旅行的员工遵守税法、就业法、移民法和劳动法； |
| ● | 外国税，包括预扣工资税； |
| ● | 外汇波动，这可能导致营业费用增加，收入减少，以及在另一国开展业务所附带的其他义务； |
| ● | 在劳工骚乱比美国更普遍的国家，劳动力的不确定性； |
| ● | 影响国外原材料供应或制造能力的事件造成的生产短缺； |
| ● | 因地缘政治行动(包括战争和恐怖主义)或地震、飓风、洪水和火灾等自然灾害造成的业务中断；以及 |
| ● | 临床试验资料和研究样本进出口困难。 |
我们面临产品责任索赔的风险，可能无法获得保险。
我们的业务使我们面临药品开发固有的产品责任索赔风险。如果使用我们或我们合作者的一种或多种药物对人体造成伤害，我们可能会受到临床试验参与者、消费者、医疗保健提供者、制药公司或其他销售我们产品的人对我们提出的昂贵和破坏性的产品责任索赔。我们无法以可接受的成本获得足够的产品责任保险，以防范潜在的产品责任索赔，这可能会阻止或阻碍我们单独或与合作伙伴开发的药品的商业化。虽然我们目前预计将承保临床试验保险和产品责任保险，但我们现在或将来承保的500万美元的保险金额可能不足以支付我们可能招致的所有责任。如果我们获得开发中的候选产品的上市批准，我们打算扩大我们的保险范围，将商业产品的销售包括在内，但我们可能无法为任何获准上市的产品获得商业上合理的产品责任保险。如果我们不能以可接受的费用获得保险，或以其他方式针对潜在的产品责任索赔提供保障，我们将面临
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重大负债，这可能会对我们的业务和财务状况产生重大不利影响。如果我们因涉嫌由我们或我们的合作者的产品造成的任何损害而被起诉，我们的责任可能会超出我们的总资产和支付责任的能力。对我们提出的产品责任索赔或一系列索赔会减少我们的现金，并可能导致我们的股票价格下跌。
我们的保险单很贵，而且只能保护我们免受一些商业风险的影响，这些风险会让我们承担大量未投保的责任。
我们为我们的业务可能遇到的大多数类别的风险投保；但是，我们可能没有足够的承保水平。我们目前维持一般责任、财产、工人补偿、产品责任、董事和高级职员保险，以及总括保单，每年的总费用约为3.5万美元。我们可能无法将现有保险维持在目前或足够的承保范围内。任何重大的未投保责任都可能需要我们支付大量费用，这将对我们的现金状况和经营业绩产生不利影响。
与我们普通股所有权相关的风险
我们普通股的市场价格可能会波动，您对我们证券的投资可能会贬值。
股票市场总体上经历了极端的价格和成交量波动。生物技术和专业制药公司的证券的市场价格，特别是像我们这样没有产品收入和收益的公司，市场价格一直非常不稳定，未来可能会继续非常不稳定。这种波动往往与特定公司的经营业绩无关。除本节描述的其他风险因素外，以下因素可能对我们普通股的市场价格产生重大影响：
| ● | 我们或竞争对手发布的技术创新或新产品公告； |
| ● | 宣布FDA批准或不批准我们的候选产品或其他与产品相关的行动； |
| ● | 涉及我们的发现努力和临床试验的发展； |
| ● | 有关专利或专有权利的发展或争议，包括针对我们或我们的潜在被许可人的侵权、干扰或其他诉讼的公告； |
| ● | 涉及我们产品商业化努力的发展，包括影响商业化时机的发展； |
| ● | 关于我们的竞争对手，或生物技术、制药或药物输送行业的公告； |
| ● | 公众对我们的候选产品或竞争对手产品的安全性或有效性的担忧； |
| ● | 改变政府对制药或医疗行业的监管； |
| ● | 第三方保险公司或政府机构赔付政策的变化； |
| ● | 我们经营业绩的实际或预期波动； |
| ● | 改变证券分析师的财务估计或建议； |
| ● | 涉及企业合作者的开发(如果有)； |
| ● | 会计原则的变更；以及 |
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| ● | 我们的任何关键科学或管理人员的损失。 |
过去，证券集体诉讼经常针对证券市场价格波动的公司。无论是否有正当理由，针对我们的诉讼都可能导致巨额费用，并分散管理层的注意力和资源，这可能会对我们的业务、经营业绩和财务状况产生不利影响。
作为一家上市公司，我们的运营成本将会增加，我们的管理层将需要投入大量时间来实施新的合规举措和公司治理实践。
作为一家上市公司，特别是在我们不再有资格成为一家新兴成长型公司之后，我们将产生巨额的法律、会计和其他费用，这是我们以前没有发生的。美国萨班斯-奥克斯利法案、美国多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法案、纳斯达克的上市要求以及其他适用的证券规则和法规对美国报告上市公司提出了各种要求，包括建立和维持有效的披露以及财务控制和公司治理做法。我们的管理层和其他人员将需要投入大量时间来执行这些合规计划。此外，这些规章制度将增加我们的法律和财务合规成本，并将使一些活动更加耗时和昂贵。这些规则和条例往往有不同的解释，因此，随着监管机构和理事机构提供新的指导，它们在实践中的应用可能会随着时间的推移而演变。这可能导致关于合规事项的持续不确定性，以及持续修订披露和治理做法所需的更高成本。
虽然我们仍然是一家新兴的成长型公司，但我们将不需要包括由我们的独立注册会计师事务所发布的关于财务报告的内部控制的证明报告。为了为最终遵守第404条做准备，一旦我们不再有资格成为一家新兴成长型公司，我们将参与一个记录和评估我们对财务报告的内部控制的过程，这既成本高昂，又具有挑战性。在这方面，我们将需要继续拨出内部资源，可能聘请外部顾问，并通过详细的工作计划，以评估和记录财务报告内部控制的充分性，继续酌情采取措施改进控制程序，通过测试验证控制是否如文件所述发挥作用，并实施财务报告内部控制的持续报告和改进程序。尽管我们做出了努力，但我们仍有可能无法在规定的时间框架内或根本无法得出结论，即我们对财务报告的内部控制是有效的，符合第404节的要求。如果我们发现一个或多个重大弱点，可能会导致金融市场的不良反应，因为我们对财务报表的可靠性失去了信心。
我们是一家“新兴成长型公司”，降低适用于新兴成长型公司的报告要求可能会降低我们的普通股对投资者的吸引力。
根据美国就业法案的定义，我们有资格成为“新兴成长型公司”。只要我们仍然是一家新兴成长型公司，我们就被允许并计划依赖于适用于非新兴成长型公司的上市公司的某些披露要求的豁免。这些规定包括，但不限于：只允许有两年的经审计财务报表和两年的相关选定财务数据和管理层对财务状况和经营结果披露的讨论和分析；根据萨班斯-奥克斯利法案第404条，在评估我们对财务报告的内部控制时，豁免遵守审计师认证的要求；不被要求遵守上市公司会计监督委员会(PCAOB)可能采取的关于强制性审计公司轮换或补充审计公司的任何要求。减少我们定期报告、登记声明和委托书中关于高管薪酬安排的披露义务；免除就高管薪酬和股东批准之前未获批准的任何金降落伞支付进行不具约束力的咨询投票的要求。此外，美国就业法案还允许新兴成长型公司利用延长的过渡期，遵守适用于上市公司的新会计准则或修订后的会计准则。我们打算利用上面讨论的豁免。因此，我们提供的信息将与其他上市公司提供的信息不同。在本招股说明书中, 如果我们不是一家新兴的成长型公司，我们没有包括所有与高管薪酬相关的信息。我们无法预测投资者是否会发现我们的普通股在以下情况下吸引力下降
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我们依赖这些豁免。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降，我们普通股的交易市场可能会变得不那么活跃，我们普通股的市场价格可能会更加波动。
我们将一直是一家新兴的成长型公司，直到(I)2026年12月31日，(Ii)我们年度毛收入超过10.7亿美元后的第一个财年，(Iii)在紧接之前的三年期间，我们发行了超过10亿美元的不可转换债务证券，或(Iv)截至该财年第二季度末，我们非关联公司持有的普通股市值超过7亿美元的任何财年结束。
我们预计不会为普通股支付股息，因此，股东必须依靠股票升值来获得投资回报。
我们从未宣布或支付过普通股的现金股息，在可预见的未来也不会这样做。股息的宣布取决于我们董事会的酌情决定权和适用法律的限制，并将取决于各种因素，包括我们的经营业绩、财务状况、未来前景以及我们董事会认为相关的任何其他因素。如果您在我们公司的投资需要股息收入，就不应该依赖于对我们公司的投资。你的投资的成功可能完全取决于我们普通股市场价格未来的任何升值，这是不确定和不可预测的。不能保证我们的普通股会升值。
我们的现有股东在公开市场出售大量普通股可能会导致我们的股票价格下跌。
在公开市场上出售我们的大量普通股随时都有可能发生。如果我们的股东在公开市场上大量出售我们的普通股，或者市场认为我们的股东打算出售大量普通股，我们普通股的市场价格可能会大幅下降。我们无法预测在公开市场上出售我们的股票或可供出售的股票将对我们普通股的市场价格产生什么影响(如果有的话)。然而，未来在公开市场上大量出售我们的普通股，包括行使已发行期权后发行的股票，或者认为可能会发生这种出售，可能会对我们普通股的市场价格产生不利影响。
我们还预计，未来可能需要大量额外资本，以继续我们的研究和开发活动，以及与上市公司运营相关的成本。为了筹集资本，我们可以在一次或多次交易中以我们不时确定的价格和方式出售普通股、可转换证券或其他股权证券。这些出售，或者市场上认为大量股票持有者打算出售股票的看法，可能会降低我们普通股的市场价格。
我们证券持有者的权利可能会因可能发行的优先股而受到损害。
我们的公司章程赋予董事会指定和发行一个或多个系列优先股的能力。因此，董事会可以在未经股东批准的情况下发行带有投票权、股息、转换、清算或其他权利的优先股，这可能会对普通股持有人的相对投票权和股权产生不利影响。优先股可以发行，每股有一项以上的投票权，可能会起到阻止、推迟或阻止我们控制权变更的效果。对收购企图的可能影响可能会对我们证券的价格产生不利影响。虽然除根据首次公开招股外，我们目前无意指定任何优先股系列或发行任何优先股，但我们日后可能会这样做。
如果证券或行业分析师不发表关于我们业务的研究或报告，或者如果他们对我们的股票做出相反的建议，我们的股价和交易量可能会下降。
我们普通股的交易市场将受到行业或证券分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告的影响。我们的行业和金融分析师的研究覆盖范围目前有限。即使我们的分析师覆盖面增加了，如果报道我们的一个或多个分析师下调了我们的股票评级，我们的股价也可能会下跌。如果其中一位或多位分析师停止对我们公司的报道或未能定期发布报告
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对我们来说，我们可能会失去在金融市场的可见度，这反过来可能会导致我们的股价或交易量下降。
我们的组织文件和特拉华州法律中的反收购条款可能会阻止或推迟您可能认为有利的收购我们的尝试。
本公司经修订及重述的公司注册证书(“经修订章程”)及经修订及重述的附例(“经修订附例”)包含的条款可能会使本公司在未经本公司董事会批准的情况下进行合并或收购变得更加困难。除其他事项外，这些条文包括：
| ● | 允许我们授权发行与股东权利计划或其他相关的非指定优先股，其条款可以确定，其股票可以在未经股东批准的情况下发行，其中可能包括超级投票权、特别批准、股息或其他高于普通股持有人权利的权利或优先事项； |
| ● | 规定本公司的附例须经本公司董事局的多数票或全体股东在任何年度董事选举中有权投下的最少662/3%的赞成票，方可修订或废除；及。(B)本公司的附例须经本公司董事局多数票或全体股东在任何年度董事选举中有权投下的最少662/3%的赞成票修订或废除；及 |
| ● | 规定提名董事会成员或提出股东可以在股东大会上采取行动的事项的提前通知要求。 |
此外，作为特拉华州的一家公司，我们还必须遵守特拉华州法律的规定，这可能会损害我们的股东可能认为有益的收购尝试。这些反收购条款和特拉华州法律下的其他条款可能会阻止、推迟或阻止涉及我们控制权变更的交易，包括我们的股东可能认为有利或可能对我们普通股的市场价格产生负面影响的行动。这些规定还可能阻碍委托书竞争，使您和其他股东更难选举您选择的董事，并导致我们采取股东意愿以外的其他公司行动。
我们修订后的宪章规定，特拉华州衡平法院将是我们与股东之间基本上所有纠纷的唯一和独家论坛，联邦地区法院将是证券法规定的索赔的唯一和独家论坛，这可能会限制我们的股东获得有利的司法论坛处理与我们或我们的董事、高管或员工的纠纷。
我们修改后的宪章规定，除非我们同意选择另一个论坛，否则特拉华州衡平法院是唯一和独家的论坛，用于：(I)代表我们提起的任何派生诉讼或法律程序；(Ii)任何声称我们的任何董事、高级管理人员或其他员工违反对我们或我们的股东的受托责任的诉讼；(Ii)任何声称违反我们的任何董事、高级管理人员或其他员工对我们或我们的股东的受托责任的诉讼；(Ii)任何声称违反我们的任何董事、高级管理人员或其他员工对我们或我们的股东的受托责任的诉讼；(Iii)根据“特拉华州公司法”、经修订的宪章或经修订的附例提出申索的任何诉讼，或DGCL赋予特拉华州衡平法院专属管辖权的任何诉讼；或(Iv)任何声称受内部事务理论管辖的申索的诉讼，但专属法院的规定不适用于为强制执行1934年“证券交易法”(经修订)或“证券交易法”所产生的任何法律责任或义务而提起的诉讼，或(Iv)任何为强制执行1934年“证券交易法”(经修订)或“证券交易法”而产生的法律责任或义务的诉讼我们修订后的宪章将进一步规定，除非我们以书面形式同意选择替代法院，否则联邦地区法院是解决任何声称根据美国证券法享有权利的投诉的唯一和独家法院，但须在特拉华州对此类独家法院条款的可执行性进行最终裁决。我们注意到，投资者不能放弃遵守联邦证券法及其下的规章制度。法院条款的选择可能会限制股东在司法法院提出其认为有利于与我们或我们的董事、高级管理人员或其他员工发生纠纷的索赔的能力，这可能会阻止针对我们和我们的董事、高级管理人员和其他员工的此类诉讼。另一种选择, 如果法院发现我们修改后的宪章中包含的法院条款的选择在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会在其他司法管辖区产生与解决此类诉讼相关的额外费用，这可能会损害我们的业务、运营结果和财务状况。
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我们的组织文件中有关董事和高级管理人员的免责和赔偿的条款可能会导致我们的巨额支出，并可能阻碍对我们的董事和高级管理人员的诉讼。
我们修订的章程和修订的章程规定，在特拉华州法律允许的最大限度内，免除我们的董事和高级管理人员因违反受托责任而对我们和我们的股东造成损害的个人责任。这些条款可能会阻止我们或我们的股东通过衍生品诉讼对我们的任何现任或前任董事或高级管理人员提起任何违反其受托责任的诉讼，即使此类法律行动如果成功，可能会使我们或我们的股东受益。此外，我们修订的宪章和修订的章程规定，我们将在特拉华州法律允许的最大限度内，赔偿我们的董事和高级管理人员因他们作为董事和高级管理人员的身份而受到的任何威胁、待决或完成的诉讼、诉讼或诉讼所招致的费用或损害。我们还打算与我们的每一位董事和高管签订赔偿协议。这些赔偿义务可能会导致我们产生巨额支出，以支付针对我们的董事或高级管理人员的和解或损害赔偿的费用。
第二项股权证券的未登记销售和所得款项的使用。
未登记的股权证券销售
收益的使用
2021年3月17日，美国证券交易委员会宣布，我们在与首次公开募股(IPO)相关的表格S-1上提交的注册声明(文件编号：T333-21741806)生效，即注册声明。根据注册声明，我们登记了4181,818股普通股的发售和出售，建议的最高总发行价约为5010万美元。BTIG、LLC和美国奥本海默保险公司担任此次发行承销商的代表(“代表”)。2021年3月17日，我们以每股11.00美元的价格向社会公开发行和出售了3636264股普通股。在2021年3月22日首次公开募股(IPO)完成后，在扣除约280万美元的承销折扣和佣金以及约200万美元的发售费用后，我们获得了约3490万美元的净收益。吾等并无直接或间接向(I)吾等任何高级职员或董事或其联系人、(Ii)拥有吾等任何类别股权证券10%或以上的任何人士或(Iii)吾等任何联属公司支付该等开支。2021年3月23日，代表们通知我们，他们就2021年3月24日交付的554,454股我们的普通股全部行使了超额配售选择权，扣除约40万美元的承销折扣和佣金后，我们获得了约560万美元的净收益
在出售根据注册声明登记的所有证券后，发售终止。我们根据与注册声明相关的第424(B)条规则提交给证券交易委员会的最终招股说明书中描述的首次公开募股(IPO)净收益的预期用途没有实质性变化。
第三项高级证券违约。
不适用。
第二项第四项矿山安全披露。
不适用。
第五项其他资料。
不适用。
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项目6.展品。
展品索引
通过引用并入本文 | ||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
展品编号： |
| 展品说明 |
| 表格 |
| 文件编号 |
| 展品 |
| 提交日期 |
10.1 | Gain Treateutics，Inc.和Matthias Alder之间的高管聘用协议，自2021年10月15日起生效 | |||||||||
31.1 | 根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的交易法规则第13a-14(A)和15d-14(A)条对首席执行官的认证。 | |||||||||
31.2 | 根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的交易法和规则13a-14(A)和15d-14(A)对首席财务官的认证。 | |||||||||
32.1† | 根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350节对首席执行官和首席财务官的认证 | |||||||||
101.INS | 内联XBRL实例文档 | |||||||||
101.SCH | 内联XBRL分类扩展架构文档 | |||||||||
101.CAL | 内联XBRL分类扩展计算链接库文档 | |||||||||
101.DEF | 内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档 | |||||||||
101.LA | 内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档 | |||||||||
101.PRE | 内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档 | |||||||||
104 | 封面交互数据文件(格式为内联XBRL，包含在图101中) | |||||||||
†本季度报告所附10-Q表格附件32.1所附的认证，并不被视为已提交给美国证券交易委员会(SEC)，且不得通过引用的方式纳入注册人根据1933年“证券交易法”(修订本)或1934年“证券交易法”(修订本)提交的任何备案文件，无论是在本10-Q表格季度报告日期之前或之后做出的，无论此类备案文件中包含的任何一般注册语言如何。
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签名
根据1934年证券交易法的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签名人代表其签署。
Gain Treeutics，Inc. | |
(注册人) | |
2021年11月12日 | /s/埃里克·I·里奇曼 |
日期 | 埃里克·I·里奇曼 |
首席执行官 | |
(首席行政主任) | |
2021年11月12日 | /s/塞尔瓦托·卡拉布雷斯 |
日期 | 塞尔瓦托·卡拉布雷斯 |
首席财务官 | |
(首席财务官) |
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