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Gain治疗公司

报告2021年第三季度财务业绩和业务更新

来自患者的评估星形化合物的IPSC研究数据显示，对疾病的发生和发展有积极作用；在MJFF的帕金森氏病治疗会议上公布的完整数据

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任命Matthias Alder为首席运营官，并任命5名成员进入新成立的科学顾问委员会

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截至2021年9月30日的现金为4098万美元，为进入2023年下半年提供了跑道，并提供了强大的现金状况，将公司的领先计划转变为临床试验

亚洲网马里兰州贝塞斯达11月12日电Gain治疗公司(纳斯达克代码：GANX)(以下简称“Gain”或“公司”)今天公布了截至2021年9月30日的第三季度的财务业绩，并重点介绍了公司最近取得的成就。Gain是一家专注于识别和优化从未用于神经退行性疾病和溶酶体储存障碍的变构结合位点的生物技术公司。他说：

Gain公司首席执行官埃里克·里奇曼评论说：“我对本季度我们在包括公司发展在内的多个方面取得的进展感到非常高兴，任命马蒂亚斯·奥尔德为首席运营官，在国际研讨会和领先的医学会议上发表演讲，为我们的新项目提供证据和数据，支持我们向临床试验过渡。”在迄今产生的强大数据组合的基础上，该公司将向投资者和医学界举办几场展示活动，展示增益公司的超级计算机驱动的SEE-TX™发现平台，以确定可用于治疗罕见遗传和神经退行性疾病的主要明星化合物。“

商业和最近的发展

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在迈克尔·J·福克斯基金会(MJFF)帕金森病治疗网络研讨会上发表的报告：GAIN公布了一项来自患者的IPSC研究的定量数据，该研究评估了结构定向变构调节剂(STAR)化合物作为治疗高雪症和帕金森病(PD)的作用。

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星形化合物GT-02287和GT-02329显示毒性底物GluCer和α-synuclein-p129显著减少，GCase酶活性、GCase蛋白水平以及从患者来源的IPSCs分化出的皮质和多巴胺能神经元中GCase的转运到溶酶体中的GCase活性、GCase蛋白水平和GCase向溶酶体的转运显著增加。

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研究结果显示，对与疾病发生和发展相关的关键生物读数以及逆转退化的可能性有积极影响。

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在10月份扩大领导团队后，公司宣布任命Matthias Alder为首席运营官，以推进Gain的战略和运营目标，包括建立更多的行业伙伴关系，以及将公司在高谢尔和帕金森病方面的主导计划过渡到临床试验，预计将于2022年进行。马蒂亚斯·阿尔德加盟Gain公司，在制药和生物技术行业拥有超过25年的交易、运营和业务开发经验。

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成立的科学顾问委员会(SAB)：该委员会由顶尖的科学家和知名人士组成，他们提供重要的科学见解和指导，以扩大公司的渠道，并将其帕金森氏病的主导项目转化为临床研究。

这个五人委员会由以下成员组成：

卢卡·贝纳蒂博士主席
塞缪尔·布罗德医学博士	乔安妮·泰勒(Joanne Taylor)博士。
洛伦佐·莱昂尼(Lorenzo Leoni)博士	米歇尔·韦拉德(Michel Vellard)博士

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在神经科学学会50上发表年会：比阿特丽斯·古兹曼博士，Gain‘s体内研究药理学家提出了星形化合物呈阳性的数据体内帕金森病动物模型的药理活性。

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在帕金森病大鼠模型中，明星化合物GT-02287以剂量依赖的方式显示出α-突触核蛋白病理和神经炎症的减少，以及运动等行为缺陷的改善。

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研究结果支持GCase作为恢复GBA1相关的帕金森病和散发性帕金森病患者的关键生物活性的有希望的靶点。

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在2021年国际虚拟GM1社区大会上发言：Gain总经理兼总裁Manolo Bellotto概述了该公司针对GM1神经节苷脂沉积症和Morquio B病的专有结构靶向变构调节剂(STAR)。在这两种疾病中，GLB1的突变导致GLB的错误折叠和随后的功能障碍，从而导致有毒底物在器官和组织中积聚。为了开发治疗这种疾病的神经症状的第一种方法，GAIN公司正在评估变构调节剂，这种调节剂旨在减少Morquio B和GM1神经节苷脂沉积症患者器官和组织中的有毒底物积累。

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强大的现金状况，以推进公司的计划。截至2021年9月30日，该公司的现金状况为4098万美元，而截至2020年12月31日的现金状况为749万美元。他说：

即将到来的4Q‘21和FY’22里程碑

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行业会议-与马里兰大学医学院合作关于GBA相关帕金森病的完整数据

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在21年第四季度启动针对高雪病和帕金森病的IND研究

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IND于2012年下半年提交给美国食品和药物管理局(FDA)

财务业绩

截至2021年9月30日的第三季度，与截至2021年9月30日的第三季度相比
2020年9月30日：

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营收为2.7万美元，而去年同期为7000美元

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研发费用为247.7万美元，而去年同期为42.7万美元

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一般和行政费用为218.7万美元，而去年同期为39.8万美元

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总运营费用增至466.3万美元，其中包括以非现金股票为基础的薪酬和认股权证的影响，为76.8万美元，而之前为4千美元。

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净亏损为466.4万美元，而去年同期为79万4千美元

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GAAP基本和稀释后每股净亏损为0.39美元，而基本和稀释后每股净亏损为0.25美元

在截至2021年9月30日的三个月里，收入为2.7万美元，而2020年同期为7000美元。这一增长主要归因于根据Zentalis制药合作协议确定的第一个目标开发计划的开发服务。

在截至2021年9月30日的三个月里，研发费用为247.7万美元，而2020年同期为42.7万美元，增加了205万美元。研究和开发费用的增加主要是由于与公司临床前流水线的推进有关的项目开发活动增加，以及员工人数增加和非现金股票薪酬的影响(截至2021年9月30日和2020年分别为9.8万美元和3千美元)导致的与人员相关的成本增加。

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截至2021年9月30日的三个月期间，一般和行政费用为218.7万美元，而2020年同期为39.8万美元，增加了178.8万美元。这一增长主要是由于随着我们继续扩大业务和建设管理基础设施，与专利和公司事务相关的法律费用、会计和投资者关系的专业费用增加，员工人数增加导致的人事相关成本增加，以及截至2021年9月30日和2020年9月30日的非现金股票薪酬分别为15.3万美元和1,000美元，认股权证为51.7万美元和零的影响。

因此，在截至2021年9月30日的三个月里，净亏损为466.4万美元，或每股基本和稀释后亏损0.39美元，而2020年同期为79万4千美元，或每股基本和稀释后亏损0.25美元。净亏损的增加是由于研究和开发费用的增加，以及主要与公司作为上市公司的基础设施投资有关的一般和行政费用的增加。

截至2021年9月30日，现金和现金等价物为4098万美元，而2020年12月31日为749万美元。他说：

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Gain治疗公司

合并资产负债表(未经审计)


	9月30日--		2011年12月31日
	2021		2020
资产
流动资产：
现金和现金等价物	$	40,979,225	$	7,492,910
受限现金		—		11,371
应收账款		24,713		8,548
预付费用和其他流动资产		550,748		257,011
递延发售成本	$	—	$	1,217,988
流动资产总额	$	41,554,686	$	8,987,828

非流动资产：
财产和设备，净值		103,050		29,633
内部使用软件		39,329		—
经营性租赁--使用权资产		747,529		523,080
受限现金		30,868		—
长期存款和其他非流动资产		86,998		63,817
非流动资产总额	$	1,007,774	$	616,530
总资产	$	42,562,460	$	9,604,358

流动负债：
应付帐款		789,387		961,516
经营租赁负债-流动		170,271		122,756
其他流动负债		2,192,518		767,380
税收拨备		10,478		1,070
递延收入		327,690		239,483
贷款--短期贷款	$	86,645	$	22,626
流动负债总额	$	3,576,989	$	2,114,831

非流动负债：
固定收益养老金计划		243,612		171,558
经营租赁负债--非流动负债		576,456		400,324
贷款-长期贷款	$	620,167	$	715,656
非流动负债总额	$	1,440,235	$	1,287,538

股东权益
A系列优先股，面值0.0001美元：截至2021年9月30日和2020年12月31日，分别为零和1,185,879股已发行和已发行股票		—		118
B系列优先股，面值0.0001美元：截至2021年9月30日和2020年12月31日分别为零和296.56万股已发行和已发行股票		—		297
普通股，0.0001美元面值：截至2021年9月30日已发行和未发行的分别为11,879,743和3,543,163，截至2020年12月31日，已发行和未发行的普通股分别为11,879,743和3,543,163		1,188		354
额外实收资本		55,361,652		13,388,771
累计其他综合损失		(112,078)		(152,698)
累计赤字		(7,034,853)		(3,457,171)
该期间的损失		(10,670,673)		(3,577,682)
股东权益总额	$	37,545,236	$	6,201,989
总负债和股东权益	$	42,562,460	$	9,604,358

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合并业务报表

(未经审计)


	截至9月30日的三个月：				截至9月30日的9个月：
	2021		2020		2021		2020
收入：
协作收入		15,971		—		97,587		—
其他收入		11,374		6,696		24,199		19,742
总收入	$	27,345	$	6,696	$	121,786	$	19,742

运营费用：
研发		(2,476,739)		(427,465)		(5,691,756)		(1,283,592)
一般事务和行政事务		(2,186,531)		(398,320)		(5,047,434)		(599,964)
总运营费用		(4,663,270)		(825,785)		(10,739,190)		(1,883,556)

运营亏损	$	(4,635,925)	$	(819,089)	$	(10,617,404)	$	(1,863,814)

其他收入(费用)：
利息收入/(费用)，净额		4,918		7		12,228		(3,258)
净汇兑收益/(损失)		(27,412)		25,596		(53,245)		(48,175)
所得税前亏损	$	(4,658,419)	$	(793,486)	$	(10,658,421)	$	(1,915,247)

所得税		(5,114)		(885)		(12,252)		(6,754)

净亏损	$	(4,663,533)	$	(794,371)	$	(10,670,673)	$	(1,922,001)

每股净亏损：
普通股股东每股净亏损--基本亏损和稀释亏损	$	(0.39)	$	(0.25)	$	(1.11)	$	(0.80)
加权平均普通股-基本普通股和稀释普通股		11,876,745		3,203,729		9,587,189		2,392,059

关于GAIN治疗公司

Gain治疗公司定位于技术和医疗保健的交汇处，专注于通过其SEE-TX™目标识别平台重新定义药物发现。通过识别和优化以前从未作为靶点的变构结合位点，GAIN正在为以蛋白质错误折叠为特征的难治性疾病开启新的治疗选择。Gain成立于2017年，得到了创始人和机构投资者的支持。它获得了迈克尔·J·福克斯帕金森研究基金会(MJFF)和西尔弗斯坦帕金森基金会与GBA的资助，以及由欧盟地平线2020研究和创新基金共同资助的Eurostar-2联合计划的资助。2020年7月，Gain治疗公司完成了与瑞士公司Gain治疗公司的换股交易，GT Gain治疗公司由此成为Gain治疗公司的全资子公司。

在公司重组之前的时期和日期，综合财务报表是根据GT Gain Treeutics SA的历史财务报表编制的。

欲了解更多信息，请访问网站：https://www.gaintherapeutics.com

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关于前瞻性陈述的警示说明。

本新闻稿包含“前瞻性陈述”。在某些情况下，您可以通过“可能”、“可能”、“将会”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”或“继续”等前瞻性词汇来识别这些陈述，这些词汇是这些术语和其他类似术语的否定。这些陈述不是历史事实，而是代表了公司对未来结果的信念，其中许多结果本质上是不确定的，超出了公司的控制范围。有可能实际结果是， 包括关于任何财务预测或任何未来监管批准的可能性 或归档由于许多因素，包括但不限于公司最新季度报告中详述的风险，以及公司可能不时提交的其他文件，这一数字可能与这些前瞻性陈述中预期的大不相同。

随着时间的推移，新的风险和不确定因素会出现，我们不可能预测所有这些因素或它们可能如何影响我们。你不应该过分依赖前瞻性陈述，因为这些陈述只反映了它们作出之日的情况。我们没有义务在本收益发布之日之后更新这些前瞻性陈述中的任何一项，以使这些陈述与实际结果或修订后的预期相符。因此，您不应依赖这些前瞻性陈述来代表我们在本收益发布日期之后的任何日期的观点。

消息来源：GAIN治疗公司

投资者和媒体联系人：

Gain Treateutics投资者联系人：丹尼尔·费里(Daniel Ferry)
生活科学顾问(LifeSci Advisors)
+1 (617) 430-7576
邮箱：daniel@lifescivisors.com

Gain Treateutics媒体联系方式：
乔琳·舒尔茨
Joleen Schultz&Associates
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邮箱：joleen@joleenschultzAssociates.com