美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，20549
表格
(标记一)
根据1934年“证券交易法”第13或15(D)条规定的季度报告 |
在截至本季度末的季度内
或
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条提交的从到的过渡期过渡报告 |
佣金档案编号
(注册人的确切姓名载于其约章)
(州或其他司法管辖区 成立公司或组织) |
(税务局雇主 识别号码) |
|
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(主要执行机构地址) |
(邮政编码) |
注册人电话号码，包括区号：(
根据该法第12(B)条登记的证券：
每节课的标题 |
交易 符号 |
每个交易所的名称 在其上注册的 |
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短期限内)提交了1934年证券交易法第13条或第15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。参见“交易法”第12b-2条中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型加速滤波器 |
☐ |
加速文件管理器 |
☐ |
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规模较小的报告公司 |
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新兴成长型公司 |
如果是新兴成长型公司，用勾号表示注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据交易所法案第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。
用复选标记表示注册人是否为空壳公司(如交易法第12b-2条所定义)。是的☐否
截至2021年11月1日，注册人发行的普通股数量为
有关前瞻性陈述的警示说明
本季度报告(Form 10-Q)包含符合“1933年证券法”(修订后)第27A节或“证券法”和“1934年证券交易法”(修订后)第21E节或“交易法”含义的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述反映了除其他事项外：
所有这些陈述都会受到已知和未知的重要风险、不确定性和其他因素的影响，这些风险、不确定性和其他因素可能会导致我们的实际结果、业绩或成就、市场趋势或行业结果与这些前瞻性陈述中明示或暗示的大不相同。因此，本文中包含的任何非历史事实的陈述都可能是前瞻性陈述，应予以评估。在不限制前述规定的情况下，“预期”、“预期”、“建议”、“计划”、“相信”、“打算”、“项目”、“预测”、“估计”、“目标”、“预测”、“应该”、“可能”、“将会”、“可能”、“可能”、“将会”及其否定词和类似的词语和表述旨在识别前瞻性陈述中的“预期”、“期望”、“建议”、“计划”、“相信”、“打算”、“预测”、“目标”、“预测”、“应该”、“可能”、“可能”、“将”。这些前瞻性陈述受一系列风险、不确定性和假设的影响，包括本报告第二部分第1A项中的“风险因素”以及第一部分第1A项中的“风险因素摘要”和“风险因素”中描述的风险、不确定性和假设。我们的Form 10-K年度报告(截至2020年12月31日)或2020 Form 10-K年度报告。除非法律要求，否则我们没有义务更新任何此类前瞻性信息，以反映影响此类前瞻性信息的实际结果或因素的变化。
当我们在本Form 10-Q季度报告中使用术语“BEAM”、“公司”、“我们”、“我们”或“我们”时，除非上下文另有说明，否则我们指的是综合基础上的BEAM治疗公司及其子公司。
目录
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页面 |
第一部分 |
财务信息 |
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第1项。 |
财务报表(未经审计) |
1 |
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简明综合资产负债表 |
1 |
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简明合并经营报表和其他全面亏损 |
2 |
|
可赎回可转换优先股与股东权益(亏损)简明合并报表 |
3 |
|
现金流量表简明合并报表 |
5 |
|
简明合并财务报表附注 |
7 |
第二项。 |
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 |
23 |
第三项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
37 |
第四项。 |
管制和程序 |
37 |
|
|
|
第二部分 |
其他信息 |
|
第1项。 |
法律程序 |
39 |
第1A项。 |
风险因素 |
39 |
第二项。 |
股权证券的未登记销售和收益的使用 |
42 |
第6项 |
陈列品 |
43 |
签名 |
|
44 |
第一部分融资AL信息
项目1.金融科技物业(未经审计)
BEAM治疗公司
凝固型基础喷枪床单
(未经审计)
(以千为单位，不包括每股和每股金额)
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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资产 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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有价证券 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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财产和设备，净值 |
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受限现金 |
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经营性租赁使用权资产 |
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长期投资 |
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其他资产 |
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总资产 |
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负债和股东权益 |
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流动负债： |
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应付帐款 |
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应计费用和其他流动负债 |
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衍生负债 |
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递延收入的当期部分 |
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租赁负债的当期部分 |
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设备融资负债的当期部分 |
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流动负债总额 |
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长期租赁负债 |
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设备长期融资负债 |
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或有对价负债 |
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递延收入的长期部分 |
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其他负债 |
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总负债 |
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*(见附注7，租契，附注9，许可协议以及附注10，*协作和许可协议) |
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股东权益： |
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优先股，$ |
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普通股，$ |
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额外实收资本 |
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累计其他综合收益(亏损) |
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累计赤字 |
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股东权益总额 |
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总负债和股东权益 |
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$ |
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||
附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
1
BEAM治疗公司
业务简明汇总报表英国国家统计局和其他全面亏损
(未经审计)
(以千为单位，不包括每股和每股金额)
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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||||||||||
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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运营费用： |
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研发 |
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一般事务和行政事务 |
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总运营费用 |
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运营亏损 |
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其他收入(费用)： |
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衍生负债公允价值变动 |
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长期投资公允价值变动 |
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或有对价负债公允价值变动 |
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利息和其他收入(费用)净额 |
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其他收入(费用)合计 |
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净损失 |
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有价证券的未实现收益(亏损) |
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综合损失 |
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) |
将净亏损调整为普通股股东应占净亏损： |
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净损失 |
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( |
) |
可赎回可转换优先股增加至赎回价值，包括优先股股息 |
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— |
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— |
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( |
) |
普通股股东应占净亏损 |
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( |
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$ |
( |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
普通股股东应占每股基本亏损和摊薄净亏损 |
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$ |
( |
) |
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( |
) |
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$ |
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) |
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$ |
( |
) |
加权平均普通股，用于普通股股东应占每股净亏损，基本亏损和稀释亏损 |
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||||
附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
2
BEAM治疗公司
可赎回兑换的简明合并报表BLE优先股和股东(赤字)权益
(未经审计)
(单位为千，份额除外)
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可赎回的可兑换汽车 |
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普通股 |
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其他内容 |
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累计 |
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累计 |
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总计 |
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股票 |
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金额 |
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股票 |
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金额 |
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资本 |
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收益(亏损) |
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赤字 |
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权益 |
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2019年12月31日的余额 |
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可赎回可转换优先股增加到赎回价值 |
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) |
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首次公开发行结束时可赎回可转换优先股转换为普通股 |
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从首次公开发行(IPO)中发行普通股，扣除发行成本$ |
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受限制普通股的归属 |
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基于股票的薪酬 |
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普通股期权的行使 |
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其他综合收益(亏损) |
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净损失 |
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2020年3月31日的余额 |
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受限制普通股的归属 |
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基于股票的薪酬 |
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普通股期权的行使 |
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其他综合收益(亏损) |
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净损失 |
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2020年6月30日的余额 |
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受限制普通股的归属 |
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发行与许可协议相关的普通股 |
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基于股票的薪酬 |
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普通股期权的行使 |
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其他综合收益(亏损) |
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净损失 |
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2020年9月30日的余额 |
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$ |
( |
) |
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$ |
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|||||
3
BEAM治疗公司
可赎回可转换优先股和股东(亏损)股权简明合并报表--续
(未经审计)
(单位为千，份额除外)
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普通股 |
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其他内容 |
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累计 |
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累计 |
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总计 |
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股票 |
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金额 |
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资本 |
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收益(亏损) |
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赤字 |
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权益 |
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2020年12月31日的余额 |
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通过私募发行普通股，扣除发行成本为#美元。 |
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发行普通股收购指南 |
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受限制普通股的归属 |
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基于股票的薪酬 |
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普通股期权的行使 |
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其他综合收益(亏损) |
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净损失 |
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2021年3月31日的余额 |
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从市场上发行普通股，扣除发行成本$ |
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受限制普通股的归属 |
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发行普通股以支付成功付款责任 |
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基于股票的薪酬 |
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普通股期权的行使 |
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其他综合收益(亏损) |
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净损失 |
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2021年6月30日的余额 |
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$ |
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$ |
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$ |
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从市场上发行普通股，扣除发行成本$ |
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受限制普通股的归属 |
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发行普通股以支付成功付款责任 |
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基于股票的薪酬 |
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普通股期权的行使 |
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其他综合收益(亏损) |
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( |
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净损失 |
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( |
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( |
) |
2021年9月30日的余额 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
|
|||||
附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
4
BEAM治疗公司
压缩汇总状态现金流量项目
(未经审计)
(单位：千)
|
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截至9月30日的9个月， |
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2021 |
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2020 |
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经营活动 |
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净损失 |
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) |
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$ |
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对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行调整： |
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折旧及摊销 |
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投资折价(溢价)摊销 |
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正在进行的研发费用 |
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基于股票的薪酬费用 |
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经营租赁使用权资产变更 |
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非现金研发许可费用，净额 |
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衍生负债公允价值变动 |
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或有对价负债公允价值变动 |
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( |
) |
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— |
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非控制性股权投资的公允价值变动 |
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( |
) |
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( |
) |
其他 |
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营业资产和负债变动情况： |
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预付费用和其他流动资产 |
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( |
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其他长期资产 |
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( |
) |
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( |
) |
应付帐款 |
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( |
) |
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( |
) |
应计费用和其他负债 |
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经营租赁负债 |
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( |
) |
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递延收入 |
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其他长期负债 |
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( |
) |
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用于经营活动的现金净额 |
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) |
投资活动 |
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购置物业和设备 |
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( |
) |
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( |
) |
购买有价证券 |
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) |
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( |
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有价证券的到期日 |
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从Guide获得的现金净额 |
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购买长期投资 |
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用于投资活动的净现金 |
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融资活动 |
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首次公开发行(IPO)收益，扣除承销折扣后的净额 |
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发行普通股所得收益(扣除佣金) |
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支付股权发行费用 |
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设备融资收益 |
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偿还设备融资 |
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( |
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) |
行使股票期权所得收益 |
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融资活动提供的现金净额 |
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现金、现金等价物和限制性现金净变化 |
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现金、现金等价物和限制性现金-期初 |
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现金、现金等价物和限制性现金-期末 |
|
$ |
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$ |
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||
附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
5
BEAM治疗公司
现金流量表简明合并报表--续
(未经审计)
(单位：千)
|
|
截至9月30日的9个月， |
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2021 |
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2020 |
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补充披露现金流信息： |
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支付利息的现金 |
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补充披露非现金投资和融资活动： |
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首次公开发行结束时将可赎回的可转换优先股转换为普通股 |
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$ |
— |
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$ |
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应付账款和应计费用中的财产和设备增加 |
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$ |
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$ |
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取得使用权资产所产生的经营租赁负债 |
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$ |
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研究开发许可证普通股发行 |
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$ |
— |
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$ |
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应付账款和应计费用中的股权发行成本 |
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$ |
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为解决成功付款责任而发行的普通股的公允价值 |
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$ |
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资产收购中承担的或有对价负债 |
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与资产收购相关发行的权益工具的公允价值 |
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$ |
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可赎回可转换优先股增加至赎回价值，包括优先股股息 |
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— |
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$ |
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|
附注是这些精简综合财务报表的组成部分。
6
BEAM治疗公司
关于简明综合的注记财务报表(未经审计)
1. 业务性质和呈报依据
组织
BEAM治疗公司，我们在这里称为“公司”或“BEAM”，是一家致力于建立领先的、完全集成的精密遗传药物平台的生物技术公司。比姆的愿景是为患有遗传病的患者提供终身治疗。该公司于2017年1月25日注册为特拉华州公司，并于2017年7月开始运营。其主要办事处位于马萨诸塞州剑桥市。
2021年2月，该公司签订了一项协议和合并计划，或称Guide合并协议，以收购Guide Treateutics，Inc.或Guide。根据指南合并协议，
流动性和资本资源
自成立以来，该公司将其几乎所有的资源都投入到建设其基础编辑平台和推进其节目组合的开发、建立和保护其知识产权、开展研究和开发活动、组织和配备公司人员、业务规划、筹集资金以及为这些业务提供一般和行政支持上。该公司受到生物技术行业早期公司常见的风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素包括但不限于与候选产品的成功研究、开发和制造相关的技术风险、竞争对手对新技术创新的开发、对关键人员的依赖、对专有技术的保护、对政府法规的遵守以及获得额外资本为运营提供资金的能力。目前和未来的项目将需要大量的研究和开发努力，包括广泛的临床前和临床试验，以及商业化之前的监管批准。这些努力需要大量额外资本、充足的人员和基础设施。即使该公司的产品开发工作取得成功，该公司何时(如果有的话)将从产品销售中获得可观的收入也是不确定的。
2020年2月，该公司完成了首次公开募股(IPO)，即首次公开募股(IPO)。在IPO中，公司进行了发行和出售
2020年10月，本公司发行并出售
于2021年1月16日，本公司与若干买方订立证券购买协议，据此，本公司同意以私募方式向买方出售及发行本公司普通股。私募交易于2021年1月21日结束。公司发行和出售
于2021年4月，本公司与Jefferies LLC或Jefferies订立一项在市场上或自动柜员机上的销售协议或销售协议，根据该协议，本公司有权不时按现行市价发售及出售总毛利最高达$的本公司普通股股份。
于2021年7月，本公司与Jefferies订立一项销售协议修正案，就增加销售协议项下的总发售金额作出规定，以使自2021年7月7日起，本公司可发售总发行价为额外$的普通股股份。
7
其他内容根据经修订销售协议，其普通股平均价格为$
自成立以来，该公司已蒙受巨额亏损，累计亏损达#美元。
该公司预计，截至2021年9月30日，其现金、现金等价物和有价证券的价值为
与新冠肺炎相关的重大风险和不确定性
随着对2020年和2021年前9个月新冠肺炎疫情的持续关注，本公司维持并扩大了其业务连续性计划，以应对和缓解新冠肺炎疫情对其业务的影响。2020年3月，为了保护员工及其家人和社区的健康，该公司仅允许执行必须在现场完成的关键活动的人员进入其办公室，并限制了此类人员可以出现在其设施中的数量。他说，该公司在任何时候都可以使用电子邮件服务，并要求其大多数员工远程工作。2020年5月，随着某些州放宽限制，该公司制定了新的协议，以更好地允许其全部实验室员工进入公司的设施。这些协议包括几个轮班，在一周七天的协议中工作。2021年6月，随着各州继续放宽限制，该公司开始允许所有员工在公司设施现场工作，限制较少，特别是对接种疫苗的员工。这个该公司预计将继续招致额外成本，以确保遵守疾病控制和预防中心制定的新冠肺炎指导方针，并为现场员工提供安全的工作环境。
新冠肺炎大流行对公司业务、公司发展目标、经营结果和财务状况(包括普通股的价值和市场)的影响程度将取决于未来的发展，这些发展具有高度不确定性，目前无法自信地预测，例如大流行的持续时间、范围和严重程度，美国和其他国家旅行限制和社会距离的持续时间和程度，企业关闭和业务中断，美国和其他国家采取行动控制和治疗疾病的有效性，感染的周期性激增导致新冠肺炎爆发的新病毒株，以及有效疫苗的广泛可获得性。新冠肺炎疫情对全球经济造成的破坏、全球医疗体系的破坏以及其他重大影响都可能对公司的业务、财务状况、经营业绩和增长前景产生重大不利影响。
虽然新冠肺炎疫情在截至2021年9月30日的9个月内没有对公司的业务或运营业绩造成重大影响、大流行的持续时间和程度、其后果以及遏制措施将决定未来对公司运营和财务状况的影响。
2. S重要会计政策摘要
公司的重要会计政策在截至2020年12月31日的年度经审计的综合财务报表及其注释中披露，这些说明包括在公司于2021年3月15日提交给证券交易委员会的Form 10-K年度报告或2020年Form 10-K报告中。自这些财务报表公布之日起，比姆公司的重大会计政策没有发生重大变化，但如下所示。
陈述的基础
随附的简明综合财务报表是根据美国公认会计原则(GAAP)编制的。本说明中对适用指南的任何提及均指财务会计准则委员会(FASB)的会计准则编纂(ASC)和会计准则更新(ASU)中的权威GAAP。
合并原则
随附的简明综合财务报表包括本公司及其全资子公司的经营结果。所有公司间交易和余额都已在合并中冲销。
2021年9月，该公司的全资子公司Blink Treateutics Inc.(简称Blink)与比姆公司合并并并入比姆公司，这样，布林克公司的独立公司就不复存在了，比姆公司继续作为幸存的公司存在。
8
预算的使用
根据公认会计原则编制财务报表要求管理层作出估计和假设，以影响资产、负债和费用的报告金额、资产收购中收购的公允价值权益工具和无形资产的确定，以及截至报告期和报告期内或有资产和负债的披露。该公司的估计和假设基于历史经验(如果有)，以及它认为在当时情况下合理的各种因素。该公司持续评估其估计和假设。实际结果可能与这些估计不同。
现金、现金等价物和限制性现金
现金和现金等价物包括标准支票账户、货币市场账户以及在购买之日剩余期限不超过三个月的所有高流动性投资。限制性现金是指为作为保证金签发的信用证提供的抵押品，这些信用证与该公司对其公司和制造设施的租赁有关。
下表将公司简明综合资产负债表中报告的现金、现金等价物和限制性现金与简明综合现金流量表中显示的总金额(以千计)进行核对：
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|
9月30日， |
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9月30日， |
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现金和现金等价物 |
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$ |
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$ |
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受限现金 |
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现金总额、现金等价物和限制性现金 |
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$ |
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|
$ |
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||
资产收购
2018年，本公司
在收购时，公司决定一项交易是否应计入企业合并或资产收购。
或有对价负债
或有对价负债的估计公允价值(最初于购置日计量及记录)被视为第3级计量，每季度或每当发生表明公允价值发生变化的事件或情况时进行审核。或有对价负债于各报告期末按公允价值入账，估计公允价值变动记入简明综合经营表的其他收入(费用)及其他全面亏损。
估计公允价值是根据概率调整贴现现金流模型确定的，该模型包括与技术和产品开发有关的重大估计和假设。任何成功概率的重大变化都将导致公允价值计量显著提高或降低。有关实现里程碑的期间的概率的重大变化将导致公允价值计量大幅降低或提高。
3. P物业和设备，网
物业和设备包括以下内容(以千计)：
|
|
9月30日， |
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十二月三十一日， |
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实验室设备 |
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$ |
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租赁权的改进 |
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家具和固定装置 |
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计算机设备 |
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在建工程 |
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总资产和设备 |
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减去累计折旧 |
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( |
) |
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( |
) |
财产和设备，净值 |
|
$ |
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|
$ |
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||
下表汇总了已发生的折旧费用(以千为单位)：
|
|
截至9月30日的三个月， |
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
||||||||||
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|
2021 |
|
|
2020 |
|
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2021 |
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2020 |
|
||||
折旧费用 |
|
$ |
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|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
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||||
9
4. f金融工具的空气价值
公司按公允价值经常性计量的金融工具包括现金等价物、有价证券、与Guide合并协议相关的或有对价负债、Verve治疗公司或Verve的股权证券，以及根据哈佛大学或哈佛大学校长和研究员与公司之间的许可协议或哈佛许可协议，以及远大研究所公司或远大研究所与公司之间的许可协议或远大研究所与公司之间的许可协议或远大许可协议的成功付款衍生负债。
该公司还持有对非公开发行的公司股本证券的投资，这些证券被视为对股本证券的投资。此项投资并无可轻易厘定的公允价值，本公司根据经可见市场交易或减值(如有)调整后的权益证券成本对该项投资进行估值，并记录任何收益价值变动。
下表列出了公司金融资产和负债在公允价值层次结构内的公允价值，公允价值为2021年9月30日(千)：
|
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携带 |
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公平 |
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1级 |
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2级 |
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3级 |
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资产 |
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现金等价物： |
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货币市场基金 |
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商业票据 |
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有价证券： |
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商业票据 |
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公司票据 |
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包括在其他长期投资中的股权证券： |
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公司股权证券 |
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总资产 |
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负债 |
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成功付款责任-哈佛 |
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$ |
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成功付款责任-远大研究院 |
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— |
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或有对价负债--技术 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
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或有对价负债-产品 |
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— |
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总负债 |
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$ |
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$ |
— |
|
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$ |
— |
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$ |
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下表列出了截至2020年12月31日公司金融资产和负债的公允价值(单位：千)。
|
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携带 |
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公平 |
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1级 |
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2级 |
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3级 |
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资产 |
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现金等价物： |
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货币市场基金 |
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$ |
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$ |
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商业票据 |
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公司票据 |
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有价证券： |
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商业票据 |
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公司票据 |
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美国国债 |
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政府证券 |
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总资产 |
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$ |
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$ |
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$ |
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负债 |
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成功付款责任-哈佛 |
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成功付款责任-远大研究院 |
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|||
10
现金等价物-包括在现金等价物中的货币市场基金被归类在公允价值层次的第一级，因为它们是根据活跃市场的报价市场价格进行估值的。商业票据和公司票据被归类于公允价值等级的第二级，因为定价投入不同于活跃市场的报价，于报告日期可直接或间接观察到，公允价值是通过使用模型或其他估值方法确定的。
有价证券和长期投资-有价证券被归类在公允价值等级的第二级，因为定价投入不同于活跃市场的报价，在报告日期可以直接或间接观察到，公允价值是使用模型或其他估值方法确定的。
在截至2021年9月30日的9个月中，该公司持有对Verve的投资，其中包括Verve的普通股和优先股。在Verve于2021年6月首次公开募股之前，该公司根据根据任何可观察到的市场交易调整的股本证券成本对此类投资进行估值。首次公开发行后，股权证券具有易于确定的公允价值；然而，它们受到转让限制。截至2021年9月30日公司拥有
根据ASU第2016-01号，金融资产和金融负债的确认与计量此外，公司在公司的简明综合经营报表中将其股权证券投资的公允价值变动记录为“其他收入(费用)净额”。
成功付款负债-如附注9中进一步讨论的，许可协议本公司须根据本公司可赎回A-1系列优先股和本公司可赎回A-2系列优先股的初始加权平均价值的指定倍数，或合称A系列优先股，或在首次公开发售后，比姆公司普通股的市值在指定估值日期支付款项。公司根据哈佛许可协议和远大许可协议为成功付款承担的责任按公允价值计算。为了确定成功支付负债的估计公允价值，该公司使用蒙特卡洛模拟方法，根据几个关键变量对股票价格的未来走势进行建模。
在计算哈佛和博德学院成功付款负债的估计公允价值时，纳入了以下变量：
|
|
哈佛 |
|
|
博德学院 |
|
||||||||||
|
|
9月30日， |
|
|
十二月三十一日， |
|
|
9月30日， |
|
|
十二月三十一日， |
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||||
普通股公允价值(每股) |
|
$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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预期波动率 |
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% |
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% |
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% |
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% |
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预期期限(年) |
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||||
预期波动率的计算是利用与预期期限假设相符的一段时间内类似上市公司股票的历史波动率的现有信息进行估计的。此外，公司在计算成功付款负债时纳入了估值计量日期的估计数量、时间和概率。
下表对基于级别3的投入的成功付款负债的公允价值变化(以千为单位)进行了核对：
|
|
截至2021年9月30日的9个月 |
|
|||||||||
|
|
哈佛 |
|
|
博德学院 |
|
|
总计 |
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|||
2020年12月31日的余额 |
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$ |
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|
$ |
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|
$ |
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付款 |
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( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
公允价值变动 |
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|
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2021年9月30日的余额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|||
11
或有对价负债-如附注8中进一步讨论的，导览 a征用，根据指南合并协议，指南的前股东和期权持有人有资格获得额外的最高$
下表对基于第三级投入的或有对价负债的公允价值变动进行了核对(以千计)：
|
|
截至2021年9月30日的9个月 |
|
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|
技术里程碑 |
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产品里程碑 |
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总计 |
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2021年2月23日的余额(开始) |
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$ |
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$ |
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$ |
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|||
公允价值变动 |
|
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( |
) |
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|
( |
) |
|
|
( |
) |
2021年9月30日的余额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|||
在计算或有对价负债的估计公允价值时纳入了以下变量：
|
|
技术里程碑 |
|
|
产品里程碑 |
|
||
|
|
9月30日， |
|
|
9月30日， |
|
||
贴现率 |
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% |
|
|
% |
||
成就概率 |
|
|
|
|
||||
预计成就年份 |
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||||
5. 有价证券
下表汇总了公司持有的有价证券2021年9月30日(千)：
|
|
摊销成本 |
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毛收入 |
|
|
毛收入 |
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公允价值 |
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商业票据 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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公司票据 |
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( |
) |
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总计 |
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$ |
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$ |
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|
$ |
( |
) |
|
$ |
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|||
下表汇总了该公司在2020年12月31日持有的有价证券(单位：千)：
|
|
摊销成本 |
|
|
毛收入 |
|
|
毛收入 |
|
|
公允价值 |
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商业票据 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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公司票据 |
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( |
) |
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美国国债 |
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政府证券 |
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总计 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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有价证券的摊销成本根据溢价摊销和到期折价增加进行调整。2021年9月30日，累计其他综合亏损余额仅包括与有价证券相关的活动。有几个
本公司持有信用质量高的公司的债务证券，并已确定其任何债务证券的信用风险没有实质性变化。所有投资的合同到期日为
6. 应计费用和其他流动负债
应计费用和其他流动负债包括以下内容(以千计)：
12
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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雇员补偿及相关福利 |
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$ |
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$ |
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研究成本 |
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专业费用 |
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工艺开发和制造成本 |
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其他 |
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|
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||
总计 |
|
$ |
|
|
$ |
|
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7. 租契
经营租约
该公司的经营租约如下：
下表汇总了运营租赁成本(以千为单位)：
|
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截至三个月 |
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截至9个月 |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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经营租赁成本 |
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$ |
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$ |
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可变租赁成本 |
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短期租赁成本 |
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— |
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总计 |
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$ |
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$ |
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$ |
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|
$ |
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下表汇总了经营性租赁的租期和折扣率：
|
|
9月30日， |
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十二月三十一日， |
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||
加权平均剩余租赁年限(年) |
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|
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|
||||
加权平均贴现率 |
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|
% |
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% |
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13
下表汇总了计入租赁负债的金额的租赁成本(以千为单位)：
|
|
截至三个月 |
|
|
截至9个月 |
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||||||||||
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|
2021 |
|
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2020 |
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|
2021 |
|
|
2020 |
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||||
用于经营租赁的经营现金流 |
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$ |
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|
$ |
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$ |
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|
$ |
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||||
取得ROU资产所产生的经营租赁负债 |
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— |
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— |
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|
|
|
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在…2021年9月30日，在截至12月31日的每一年中，公司经营租赁的未来最低租赁支付如下(以千为单位)：
2021年剩余时间 |
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$ |
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2022 |
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2023 |
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2024 |
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2025 |
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此后 |
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未贴现的租赁付款 |
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减去：推定利息 |
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( |
) |
经营租赁负债总额 |
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$ |
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2020年8月，本公司与亚历山大港房地产股权公司(或业主)签订租赁协议，建造一座
2021年8月，该公司对其2019年4月在马萨诸塞州剑桥市的办公和实验室空间租约进行了租约修订，以占用更多空间。本租约的期限将与2019年4月的租期同时生效。这个根据本租约到期的未贴现租赁付款的初步估计最低金额为#美元。
2021年10月，该公司签订了在现有设施中增加办公和实验室空间的租约。这份租约的期限将持续到2025年12月31日。该公司于2021年10月进入这一空间的一部分，并将在2021年第四季度记录运营租赁ROU资产和租赁负债。这个根据这一部分租赁到期的未贴现租赁付款的初步估计金额为#美元。
8.导购
在……上面
14
所附简明综合业务表和其他全面亏损为#美元。
此外，Guide的前股东和期权持有人有资格获得高达$的额外收益
公司确定，所有未来技术和产品里程碑付款都被归类为ASC 480项下的或有对价负债，因此，公司于指南合并协议日期就这些里程碑记录了公允价值为#美元的负债。
交易价格的确定和分配如下(以千为单位)：
成交价 |
|
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已发行权益工具的公允价值 |
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$ |
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技术和产品或有对价负债 |
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交易成本 |
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成交总价 |
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$ |
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分配的交易价格 |
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正在进行的研究和开发 |
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$ |
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获得的现金 |
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预付费用和其他资产 |
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财产和设备 |
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集结的劳动力 |
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承担的其他债务 |
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( |
) |
|
成交总价 |
|
$ |
|
|
|
9. 许可证 协议
哈佛许可协议
根据哈佛许可协议的条款，哈佛有权获得基于公司A系列优先股初始加权平均值在指定估值日期达到指定倍数而确定的成功付款。成功酬金从$1到$1不等。
下表汇总了公司对哈佛大学的成功付款责任(以千为单位)：
|
|
9月30日， |
|
|
十二月三十一日， |
|
||
哈佛成功付款责任 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
下表汇总了哈佛成功付款负债的公允价值变化所产生的费用(以千为单位)：
|
|
截至9月30日的三个月， |
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
||||||||||
|
|
2021 |
|
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2020 |
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
||||
哈佛成功付款负债的公允价值变动 |
|
$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
$ |
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||
15
2021年5月，进行了第一次成功付款测量，并计算出欠哈佛的金额为$
根据哈佛许可协议，每年的维护费被记录为研发费用。专利诉讼费用在发生的期间确认为费用。截至2021年9月30日，公司认定哈佛许可协议下的产品开发和监管审批里程碑和版税是不可能的，因此，
广泛的许可协议
根据远大许可协议的条款，远大研究院有权获得成功付款，该付款是根据在指定估值日期达到A系列优先股初始加权平均值的指定倍数而确定的。成功酬金从$1到$1不等。
下表汇总了公司对远大学院的成功付款责任(单位：千)：
|
|
9月30日， |
|
|
十二月三十一日， |
|
||
博大成功付款责任 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
下表汇总了远大研究院成功付款负债的公允价值变化所产生的费用(以千为单位)：
|
|
截至9月30日的三个月， |
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
||||||||||
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
||||
远大研究院成功付款责任的公允价值变动 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
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|
$ |
|
||
2021年5月，进行了第一次成功付款测量，并计算出欠远大学院的金额为$
远大许可协议项下的年度维护费记为研发费用。专利诉讼费用在发生的期间确认为费用。截至2021年9月30日，本公司认为远大许可协议项下的产品开发和监管审批里程碑和特许权使用费是不可能的，因此，
Editas许可协议
2018年5月，该公司与Editas Medicine，Inc.或Editas签订了许可协议或Editas许可协议。根据Editas许可协议，Editas授予本公司许可和选择权，以获得Editas拥有或控制的某些知识产权的许可，用于特定用途。
根据Editas许可协议，每年的维护费被记录为研发费用。年度专利成本在发生时计入费用。此外，公司还必须在达到指定的里程碑后向Editas支付一定的开发、监管和商业里程碑款项。截至2021年9月30日，公司确定其根据许可协议欠Editas一笔监管里程碑付款，并确认了$
生物调色板许可协议
在……里面于2019年3月，本公司与Bio Palette Co.，Ltd.或Bio Palette订立许可协议或Bio Palette许可协议，根据Bio Palette拥有或控制的与基础编辑相关的若干专利权，本公司获得独家(即使是Bio Palette)可再授权的许可，以在全球开发用于治疗人类疾病的产品，但不包括亚洲微生物群领域的产品。此外，本公司根据与本公司拥有或控制的碱基编辑和基因编辑相关的某些专利权授予Bio Palette独家(甚至对本公司)许可，以
16
开发亚洲微生物组领域的产品。协议的每一方都保留在世界范围内开发和制造微生物群领域产品的非排他性权利，其唯一目的是在自己的领土上开发这些产品。如果任何一方决定不利用他们在微生物群领域的权利，每一方都同意在微生物群领域承担某些协调义务。在签署Bio Palette许可协议后，公司向Bio Palette预付了#美元的费用
除非提前终止，否则生物调色板许可协议将在每个此类许可产品和国家/地区的适用版税期限到期时，按许可产品和国家/地区到期。
在2020年6月获得美国某项Bio Palette专利后，该公司支付了一笔里程碑式的付款，金额为$
管理层的结论是，从上述每笔交易中获得的许可证不符合作为投入的企业的会计定义，但许可证没有获得任何过程或产出，许可的技术没有实现技术上的可行性。由于与许可证一起获得的投入不构成“业务”，因此交易被计入资产收购。截至每份许可协议日期，收购的资产没有其他未来用途，资产尚未达到技术可行性阶段。因此，所有基于股票和现金支付的债务都作为研究和开发费用记录在随附的简明综合经营报表和其他全面亏损中。
10.协作和许可协议
阿佩利斯制药公司
作为合作的一部分，该公司有资格获得总计$
本公司负责ASC 606项下的Apellis协议，与客户签订合同的收入或ASC 606，因为它包括在ASC 606下定义的客户-供应商关系，并且满足被认为是合同的标准。
合同开始时的总交易价格被确定为$。
该公司的结论是，六个基础编辑计划中的每一个与研发服务、许可证、替代权和治理参与相结合，都是能够区分的重大承诺，在阿佩利斯协议的背景下也是不同的，代表着单独的履行义务。因此，公司做了
每项履约义务的销售价格是根据公司估计的独立销售价格或ESSP确定的。公司为阿佩利斯协议中包括的所有履约义务制定了ESSP，以实现以下目标
17
如果这类物品要定期独立销售，它有权决定它会以什么价格出售这类物品。本公司按相对独立销售价格法将独立销售价格分配给履约义务。
公司确认每项履约义务的收入，因为它满足了
优质医疗
2019年9月，该公司与Prime Medicine Inc.或Prime Medicine签订了一项合作和许可协议，或称Prime协议，以研究和开发由本公司创始人之一开发的一项新的基因编辑技术。
根据协议条款，该公司向Prime Medicine授予其某些集群监管间隔短回文重复序列(CRISPR)、技术(包括Cas12b)、递送技术和由该公司控制的某些其他技术的非独家许可，以开发用于治疗人类疾病的基因编辑产品并将其商业化。该公司被要求以商业上合理的努力，利用从Prime Medicine获得许可的知识产权来开发新的候选产品。此外，每一方都向另一方授予某些在协议生效日期后开发并由授权方控制或由双方共同拥有的特定技术的排他性和非排他性许可。每一方都有义务将合作开发的某些技术的权利转让给另一方。
此外，到2021年3月，该公司还向Prime Medicine提供非实质性的临时管理和启动服务。
截至2021年9月30日，该公司确定未来的里程碑和主要协议下的特许权使用费不太可能得到承认。
神韵
2019年4月，该公司与Verve或Verve协议签订了一项合作和许可协议，以研究基因编辑策略，以修改与冠状动脉疾病风险增加相关的基因。根据Verve协议条款，本公司向Verve授予若干基础编辑技术及若干传送技术的独家许可，而Improvance及Verve则根据Verve控制的若干专有技术及专利授予Beam非独家许可、于联合协作技术中拥有权益及在若干传送技术下授予独家许可(Verve除外)。
截至2021年9月30日在此之前，本公司认定Verve协议项下的里程碑和特许权使用费不可能被确认。
11.优先股及普通股
2020年1月，本公司授权指定
2020年2月，本公司完成首次公开募股(IPO)，即本公司发行和出售股票的首次公开募股(IPO)
2020年10月，本公司发行并出售
2020年10月，由于选择继续优质协议，本公司发布了
18
2021年1月，本公司发行并出售
于2021年4月，本公司与Jefferies订立销售协议，据此，本公司有权不时按现行市价发售及出售总收益最高达$的本公司普通股股份。
于2021年7月，本公司与Jefferies订立一项销售协议修正案，就增加销售协议项下的总发售金额作出规定，以使自2021年7月7日起，本公司可发售总发行价为额外$的普通股股份。
2021年5月，根据哈佛许可协议和远大学院许可协议，首次成功付款测量发生，并计算出向哈佛和远大学院支付的成功付款为$
12.股票期权及授予计划
股票期权和赠与计划
本公司董事会于2017年6月通过并分别于2019年2月和2019年5月修订的BEAM治疗公司2017年股票期权和授予计划规定，向公司员工、高级管理人员、董事、顾问和外部顾问授予合格激励性股票期权和非限制性股票期权、限制性股票奖励、限制性股票单位或其他奖励，以发行或购买公司普通股股票。
2019年10月，公司董事会通过了BEAM治疗公司2019年股权激励计划，或2019年计划，在IPO之后，所有基于股权的奖励都是根据2019年计划授予的。2019年计划规定向公司的员工、高级管理人员、董事、顾问和外部顾问授予合格和非合格股票期权、股票增值权、限制性和非限制性股票和股票单位、绩效奖励和其他基于股票的奖励。截至2021年9月30日，公司拥有
在简明合并经营报表和其他综合亏损中记为研发费用、一般管理费用和其他综合损失的股票补偿费用如下(单位：千)：
|
|
截至三个月 |
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|
截至9个月 |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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研发 |
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$ |
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$ |
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|
$ |
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|
$ |
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一般事务和行政事务 |
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基于股票的薪酬总费用 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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19
股票期权
下表提供了一个
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数 |
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加权 |
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在2020年12月31日未偿还 |
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$ |
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授与 |
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练习 |
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( |
) |
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没收 |
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( |
) |
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截至2021年9月30日未偿还 |
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自2021年9月30日起可行使 |
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|
|
|
$ |
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截至2021年9月30日止九个月内授出的加权平均授出日每股购股权公允价值为$。
限制性股票
公司发行限制性普通股，包括限制性股票单位和限制性股票奖励。发行的限制性普通股一般归属于至
下表汇总了该公司的限制性股票活动：
|
|
股票 |
|
|
加权的- |
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截至2020年12月31日未授权 |
|
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$ |
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已发布 |
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|
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既得 |
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( |
) |
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取消 |
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( |
) |
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截至2021年9月30日未授权 |
|
|
|
|
$ |
|
||
在2021年9月30日，大约有$
13.普通股股东应占每股净亏损
如上所述，在本公司报告普通股股东应占净亏损的期间，潜在摊薄证券已被排除在每股摊薄净亏损的计算之外，因为它们的影响将是反摊薄的。因此，用于计算普通股股东应占基本净亏损和稀释后每股净亏损的已发行普通股加权平均数是相同的。
|
|
截至9月30日， |
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|
|
2021 |
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2020 |
|
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未归属限制性股票 |
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购买普通股的未偿还期权 |
|
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|
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总计 |
|
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|
|
|
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20
下表汇总了公司普通股股东应占每股基本净亏损和稀释净亏损的计算方法(除股票和每股金额外，以千计)：
|
|
截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
|
||||||||||
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|
2021 |
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2020 |
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2021 |
|
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2020 |
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分子： |
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普通股股东应占净亏损 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
分母： |
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14. 所得税
在截至2021年和2020年9月30日的三个月和九个月内由于管理层预测公司在不久的将来不会处于应税状态，公司对联邦和州递延税金资产记录了全额估值津贴。
15.关联方交易
创建者
该公司支付了#美元。
神韵
本公司和Verve是Verve协议的缔约方，拥有共同的董事会成员。
在Verve于2021年6月首次公开募股之前，该公司拥有Verve的普通股和优先股，并根据根据任何可观察到的市场交易调整的股本证券成本对此类投资进行估值。首次公开发行后，股权证券具有易于确定的公允价值；然而，它们受到转让限制。首次公开募股后，该公司拥有
在截至2020年9月30日的9个月内，公司购买了Verve的A系列优先股，价值$
该公司从Verve购买了某些材料，金额达#美元。
于2021年10月，本公司订立一项协议，根据该协议，Verve将转租
优质医疗
该公司和Prime Medicine是Prime协议的双方，拥有共同的创始人和共同的董事会成员。
此外，2019年9月，关于Prime协议，本公司签署了一份经修订的书面协议，向Prime Medicine提供某些临时管理和启动服务，直至2021年3月。Prime Medicine有义务偿还公司因提供这些服务而产生的自付费用，从2020年10月到2021年3月，向公司支付了#美元。
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16.随后发生的事件
萨那生物技术
2021年10月，本公司与Sana Biotechnology，Inc.或Sana签订了一项期权和许可协议，向Sana提供本公司的CRISPR Cas12b核酸酶系统的非独家商业权离体基因工程细胞治疗项目。该协议不包括使用该公司的CRISPR Cas12b系统进行基础编辑的任何权利，这些商业权利仍属于该公司。根据协议条款，萨那同意向该公司预付#美元。
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项目2.管理层对以下问题的讨论和分析财务状况和经营业绩
以下对我们财务状况和经营结果的讨论和分析应与我们的简明综合财务报表以及本季度报告10-Q表其他部分包括的这些报表的相关注释一起阅读。除历史财务信息外，以下讨论和分析还包含涉及重要风险、不确定因素和假设的前瞻性陈述。为便于显示，本文中包含的一些数字已进行了四舍五入。由于许多因素，包括第二部分第1A项“风险因素”中讨论的因素，我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述中预期的结果大不相同。在本Form 10-Q季度报告、我们截至2021年3月31日和2021年6月30日的季度Form 10-Q季度报告以及“风险因素摘要”和“项目1A”中的其他部分。在截至2020年12月31日的财年的Form 10-K或2020 Form 10-K的年度报告中，风险因素部分。
概述
我们是一家生物技术公司，致力于建立领先的、完全集成的精密基因药物平台。我们的愿景是为患有严重疾病的患者提供终身治疗。为了实现这一愿景，我们已经组装了一个平台，其中包括一套基因编辑和交付技术，并正在开发内部制造能力。我们的基因编辑技术套件以我们专有的碱基编辑技术为基础，这可能使一类全新的精确遗传药物成为可能，这些药物针对基因组中的单个碱基，而不会导致DNA双链断裂。这种方法使用了一种化学反应，旨在在目标序列上产生精确、可预测和高效的遗传结果。我们的新型碱基编辑器有两个主要组成部分：(I)一个群集的调控间隔短回文重复序列(CRISPR)蛋白，它与引导RNA结合，利用CRISPR已有的DNA靶向能力，但经过改造不会导致双链断裂；(Ii)一个碱基编辑酶，如脱氨酶，它执行目标DNA碱基所需的化学修饰。我们相信，与传统的基因编辑方法相比，这种设计有助于更精确、更有效的编辑，传统的基因编辑方法通过在DNA中创建有针对性的双链断裂来操作；这些断裂可能会导致不必要的DNA修饰。我们相信，我们编辑人员的精确度将极大地提高基因编辑在广泛的治疗应用中的影响。
为了在广泛的治疗应用中释放我们的基础编辑技术的全部潜力，我们正在追求一系列经过临床验证的和新颖的交付方式。对于给定的组织类型，我们使用具有最引人注目的生物分布的递送方式。我们目前的计划利用三种不同的输送方式：(1)电穿孔有效地输送到血细胞和免疫细胞。离体(2)用于非病毒的脂质纳米粒或LNPs体内(3)腺相关病毒载体，或AAV，用于在未来向肝脏和潜在的其他器官投递病毒；以及(3)腺相关病毒载体，或AAV，用于体内病毒传播到眼睛。
碱基编辑方法与组织特异性递送方式相结合的优雅为能够同时进行基因校正、基因沉默或基因激活、和/或多个基因的多重编辑的定向高效、精确和高度通用的基因编辑系统提供了基础。我们目前正在针对不同的编辑目标，利用我们的全部开发能力，推出广泛、多样化的基础编辑程序组合。我们相信，我们基础编辑的灵活性和多功能性可能会为精密遗传药物领域带来广泛的治疗适用性和变革潜力。
我们相信，建立一个将我们的基因编辑能力与先进的交付和制造能力相结合的集成平台，将使我们获得最大的灵活性，以开发我们自己的可持续产品组合，并创建一个中心，与其他公司合作，在所有可能的应用中释放精密遗传医学的全部潜力。
血液学：镰状细胞病和β-地中海贫血
我们正在利用碱基编辑来开发两种治疗镰状细胞病的互补方法，这是一种由β珠蛋白基因(BEAM-101和BEAM-102)的单点突变E6V引起的严重遗传性血液疾病，以及一种治疗β-地中海贫血的方法，另一种遗传性血液疾病的特征是由于β珠蛋白表达不足而导致功能性血红蛋白产生减少(BEAM-101)。
BEAM-101：重建自然发生的保护性突变以激活胎儿血红蛋白
2021年11月，我们宣布，我们的研究新药(IND)用于治疗镰状细胞疾病的BEAM-101申请获得了美国食品和药物管理局(FDA)的批准。BEAM-101是一种针对患者的自体造血研究细胞疗法，旨在结合离体碱基编辑模拟在遗传性胎儿血红蛋白(HPFH)持续存在的个体中看到的单核苷酸多态性，以潜在地减轻导致镰状细胞疾病或β地中海贫血的突变的影响。我们正准备启动一项1/2期临床试验，旨在评估BEAM-101治疗镰状细胞疾病的安全性和有效性，我们称之为Beacon-101试验。
我们已经实现了概念验证体内将碱基编辑的人CD34细胞长期植入小鼠体内，用于BEAM-101。植入的持续性和高水平的编辑已经在几项临床前研究中得到证实，包括在使用临床相关量表产生的材料的研究中。
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BEAM-102：直接纠正镰状细胞突变
我们的第二个离体我们正在开发的针对镰刀细胞疾病的碱基编辑方法BEAM-102，是对β珠蛋白基因第6位的致病镰刀状突变的直接纠正。我们的嵌入式基础编辑器(IBE)实现了这一方法，它是基础编辑器的架构变体，相对于基础基础编辑器具有增强的特异性和改变的活动窗口的属性。我们的IBES通过扩展可为用于靶向DNA的任何给定CRISPR蛋白创建的编辑窗口的范围来扩展潜在碱基编辑目标的广度。通过将脱氨酶插入到CRISPR蛋白的不同战略位置，从而重新定位脱氨酶的编辑窗口，IBES可以在传统编辑窗口之外进行编辑。BEAM-102通过重建一种自然产生的正常人类血红蛋白变体HBG-Makassar，直接纠正镰状细胞疾病的致病突变。通过单次A-G编辑，我们已经在从镰状细胞病患者分离的原代人类CD34+细胞中证明了创造自然产生的Makassar血红蛋白变体的能力。这种变种于1970年首次发表于人类身上，具有与野生型变种相同的功能，不会导致镰状细胞疾病。与其他方法不同的是，以这种方式成功编辑的细胞会被完全纠正，不再含有镰刀蛋白。
2020年第二季度，我们在BEAM-102上公布了临床前数据，表明我们的腺嘌呤碱基编辑人员(ABES)可以高效地将致病血红蛋白S(HBS)点突变转化为HBG-Makassar，效率超过80%。在这项临床前研究中，Makassar变体不会导致血红蛋白聚合和红细胞镰刀状，因此，编辑后的细胞通过消除致病蛋白而治愈。这项研究的结果证实了Makassar变体保护细胞免受镰刀的能力，即使在单等位基因编辑的情况下也是如此(有一个镰刀等位基因和一个校正的等位基因)。2021年11月，我们宣布启动了BEAM-102的IND支持研究。
肿瘤学：CAR-T细胞疗法
我们计划针对嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)产品候选的最初适应症是复发、难治性T细胞急性淋巴细胞白血病(T-ALL)，这是一种影响儿童和成人的严重疾病，以及急性髓性白血病(AML)。我们相信，与现有方法相比，我们的方法有可能产生更高的应答率和更深层次的缓解。我们的概念验证临床前实验已经证明，碱基编辑人员能够高效地同时修改原代人类T细胞中的8个基因组位点，通过流式细胞术检测目标蛋白基因敲除的效率从85%到95%不等。重要的是，这些结果是在没有产生染色体重排的情况下获得的，这是通过UDiTaS等敏感方法检测到的TM或G-显带核型分析，且不会因编辑而损失细胞活力。我们的概念验证实验也证明了T细胞在体外和体内对靶肿瘤细胞的强大杀伤力。
BEAM-201：通用CD7靶向CAR-T细胞
BEAM-201是我们用于治疗复发/难治性T-ALL的有效和特异的抗CD7、多重编辑、同种异体CAR-T开发候选药物。BEAM-201是使用良好的制造实践(CGMP)，符合临床规模的工艺生产的，在该工艺中，来自健康捐赠者的T细胞同时在四个基因组位点进行碱基编辑，然后用编码抗CD7 CAR的慢病毒进行转导。由此产生的细胞是普遍相容的、同种异体(“现成”)以CD7为靶标的CAR-T细胞，既能抵抗杀菌剂，又能抵抗免疫抑制。据我们所知，BEAM-201是第一个同时进行四次编辑的细胞疗法。2021年8月，我们宣布已经启动了BEAM-201的IND支持研究。
CD5靶向CAR-T细胞
2021年10月，我们公布了针对CD5阳性恶性血液病的多重编辑同种异体CAR研究项目的临床前数据，我们打算在今年晚些时候公布。这一数据表明，CD5表达的敲除是增强高度增殖的CAR T细胞的效力和潜在地改善其耐久性的一般机制。
肝病：α-1抗胰蛋白酶缺乏症、糖原储存障碍1a和慢性乙型肝炎感染
我们目前正在使用各种来源的阳离子脂质来推进我们的肝病治疗计划，这些疾病包括Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症(Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症或Alpha-1)、糖原储存疾病IA型(GSDIa)(也称为Von Gierke病)和慢性乙型肝炎感染。
阿尔法-1是一种严重的遗传性疾病，可导致进行性肺病和肝病。当患者在氨基酸342位的SERPINA1基因的两个拷贝中都有点突变(E342K，也称为PIZ突变或“Z”等位基因)时，就会出现最严重的阿尔法-1。凭借我们的碱基编辑的高效率和精确度，我们的目标是利用ABES实现A-T和G-C碱基对的可编程转换，并精确地将E342K点突变纠正回野生型序列。在2020年，我们展示了直接纠正导致Alpha-1的突变的能力，提供了体外培养和体内用于基础编辑以纠正此疾病的临床前概念验证。
GSDIa是一种由G6PC基因突变引起的先天性葡萄糖代谢紊乱，导致低血糖水平，如果患者不坚持每1至4小时(包括隔夜)服用一次缓释型葡萄糖的严格方案，低血糖水平可能是致命的。我们治疗GSDIa患者的方法是使用脂质纳米颗粒(LNP)进行碱基编辑，以修复导致这种疾病的两个最常见的突变，R83C和Q347X。我们已经达到了编辑水平体内，in
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临床前模型，用于纠正引起GSDIa的两个最普遍的突变，如果在人类身上复制，这可能是临床相关的。此外，在2021年10月，我们提供了新的临床前数据，证明了我们的肝靶向碱基编辑方法直接纠正R83C的能力。为了评估这一方法，我们与美国国立卫生研究院(National Institutes of Health，简称NIH)合作，创建了一种新的人源化GSDIa R83C基因敲除小鼠模型，该模型模仿了人类GSDIa的异常代谢表型。这些数据表明，使用我们的LNP递送腺嘌呤碱基编辑器(ABES)治疗的新生huR38C小鼠在研究结束时表现出正常的生长，直到研究结束时没有任何低血糖诱导的癫痫发作。相比之下，纯合子动物在没有葡萄糖补充的情况下无法在出生后不久存活。此外，我们观察到，通过对从整个肝脏分离的DNA进行下一代测序，编辑效率高达约60%。已发表的研究表明，肝脏中大约11%的正常G6Pase活性的临界治疗阈值足以缓解空腹。 GSDIa动物模型的低血糖。基于这些临床前数据和我们下面讨论的LNP配方进展，我们期望提名我们的第一个候选开发药物体内到2021年底，使用LNP递送在肝脏进行碱基编辑，用于治疗GSDIa(R83C突变)患者。
乙型肝炎病毒(HBV)会导致严重的肝脏感染，可能成为慢性感染，增加发展成威胁生命的健康问题的风险，如肝硬化、肝功能衰竭或肝癌。慢性HBV感染的特征是持续存在共价闭合环状DNA，或cccDNA，这是一种独特的DNA结构，在肝细胞核内形成对HBV感染的反应。此外，HBVDNA可以整合到人类基因组中，成为乙型肝炎表面抗原(HBsAg)的来源。虽然目前可用的治疗方法可以控制HBV的复制，但它们不能从受感染的肝细胞中清除cccDNA。这种无法阻止HBV感染从cccDNA反弹的能力是治疗HBV的关键挑战。2021年9月，我们公布了临床前数据，证明了我们的胞嘧啶基础编辑在降低病毒标志物(包括HBsAg的表达)和防止HBV在体内的病毒反弹方面的潜力。体外培养模特们。
我们肝病项目的下一步重要工作是最终确定我们的LNP配方，我们在开发使用概念验证靶点的配方方面正在取得进展。2021年5月，我们宣布了使用mRNA编码的ABE对各种LNP配方和mRNA生产过程进行评估的初步数据，并引导RNA靶向ALAS1基因，ALAS1基因是遗传性肝病的替代有效载荷。这些数据显示体内在非人类灵长类动物的肝脏中进行编辑，从最初的不到10%到52%，总RNA剂量为1.5毫克/公斤。我们的LNP配方的持续优化表明，NHP的肝脏编辑效率进一步提高。2021年9月，我们提供的数据显示，在总RNA剂量为1.0 mg/kg时，可进行高达60%的编辑。来自我们研究的数据表明，剂量在1.5毫克/千克以下的NHP对这些制剂有很好的耐受性。治疗后第15天观察到轻度至轻度和一过性肝酶升高并消失。此外，这些配方显示出良好的临时稳定性，在-20⁰C和-80⁰C的三个月后仍能保持效力。这些和其他LNP方面的进展继续给我们提供肝脏方面的信心，并支持我们在识别和选择未来开发候选者方面取得的进展。
眼科疾病：Stargardt病
我们目前正在评估AAV技术，以纠正引起Stargardt病(一种进行性黄斑变性)的ABCA4基因最常见的突变之一。这种突变被称为G1961E点突变。
我们的基本编辑方法是修复ABCA4基因的G1961E点突变。使用微小的斑点刺激或光刺激通过大小相当于单个感光细胞的孔的疾病建模表明，这些细胞中只有12%-20%足以保护视力。因此，我们预计，这些细胞中12%-20%范围内的编辑百分比将是疾病修饰性的，因为每个编辑的细胞都将被完全纠正并免受生化缺陷的影响。
我们已经确定了一种碱基编辑器，它能够编辑携带人类突变序列的重组细胞中大约45%的等位基因。考虑到基本编辑器大于单个AAV的包装容量，我们使用分体式AAV系统，它通过两个AAV向量提供基本编辑器。一旦进入单元格，编辑器的两个部分就会重新组合，以创建一个功能基本编辑器。在我们已敲入ABCA4G1961E点突变的人视网膜色素上皮细胞系(ARPE-19细胞)中，我们已经证明，在双重感染AAV系统后的5周内，大约75%的疾病等位基因被精确纠正。2021年11月，我们宣布为我们的Stargardt计划启动了NHP的临床前研究。
基因药物的运送
为了补充我们的下一代基因编辑技术，我们还在一系列交付技术上进行了重大投资，将我们的基因编辑有效载荷传递给合适的细胞，从而实现潜在的根治疗法。这些交付技术包括离体电穿孔、非病毒载体(如LNPs)和病毒载体(如AAV)。在我们的计划中，我们最初专注于这些经过临床验证的技术的应用，例如离体编辑造血干细胞或向肝脏输送LNP。从长远来看，我们还在投资于更具创新性的递送选择，例如可以靶向肝脏以外其他器官的LNPs，或者AAV以外的新型病毒载体。我们还开发了关键的使能能力，如mRNA制造和细胞加工，用于自体和同种异体细胞治疗。
按照这种方法，我们收购了Guide Treateutics，Inc.(或称Guide)，利用我们的编辑技术扩展了我们探索新组织和疾病适应症的能力。Guide的专有筛查技术，它利用DNA条形码来实现
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高吞吐量体内LNP筛查为我们提供了获取现有广泛的脂质和脂质制剂文库的途径，以及产生额外的新型LNP的能力，我们相信这些LNP可以加速基因编辑有效载荷的新型非病毒传递到肝脏以外的组织。2021年9月，我们提供了开发LNPs的最新战略，以将碱基编辑器运送到肝脏以外的组织，包括造血干细胞和祖细胞(HSPC)。利用我们的DNA条形码技术，我们确定了一组LNPs，用于将碱基编辑器运送到小鼠HSPC，在1.0 mg/kg的剂量下，可导致细胞中40%的mRNA Cargo表达。我们正在评估这种给药方法在血红蛋白疾病和其他遗传性血液疾病中的潜在应用。2021年11月，我们宣布利用我们的DNA条形码技术筛选了1000多个LNP，并确定LNP-HSC1是最有效的。LNP-HSC1已通过验证体内在HSPC中，持续的、剂量依赖的mRNA转染率超过40%，并在交付后维持10周。此外，在0.3 mg/kg到1.0 mg/kg的剂量范围内，LNP-HSC1有效地转染了小鼠，在NHP中，观察到骨髓来源的CD34+HSPC的mRNA随剂量的增加而增加。
协作
我们相信，我们的碱基编辑技术具有跨越多种遗传病的潜力。为了充分实现这一潜力，我们已经并将继续寻求与开创性公司以及领先的学术和研究机构的创新合作、许可和战略联盟。此外，我们已经并将继续寻求有可能使我们加快临床前研究和开发工作的关系。这些关系将使我们能够积极追求我们的愿景，即最大限度地发挥基地编辑的潜力，为患有严重疾病的患者提供终身治疗。
血液学和肿瘤学
萨那生物技术
2021年10月，我们与Sana Biotechnology，Inc.或SANA签订了一项选择权和许可协议，根据该协议，我们向SANA授予了我们的CRISPR Cas12b核酸酶系统的非独家商业权离体基因工程细胞治疗项目。Cas12b是一种基于CRISPR的核酸酶，具有高度的特异性和效率，可用于敲除和/或敲除某些细胞类型的基因。根据协议条款，萨那获得了将我们的Cas12b系统用于某些同种异体T细胞和干细胞衍生项目的非独家权利。该协议不包括使用我们的Cas12b系统进行基础编辑的任何权利，这些权利仍然属于比姆公司。根据协议条款，萨那在2021年10月向我们预付了5000万美元的现金。根据我们2018年5月与远大学院或远大学院达成的许可协议条款，我们在预付款方面欠远大学院一定的转授许可费。我们还有资格获得某些目标期权行使费、达到某些开发和商业销售里程碑时的里程碑付款，以及萨那支付的特许权使用费产品净销售额。
波士顿儿童医院
2020年7月，我们与波士顿儿童医院(Boston Children‘s Hospital，简称波士顿儿童医院)结成战略联盟。根据协议条款，我们将赞助波士顿儿童医院的研究项目，以促进使用我们专有的基础编辑技术开发针对疾病的疗法。波士顿儿童医院还将作为一个临床网站，推进我们的管道在某些感兴趣的治疗领域(包括镰状细胞疾病和儿科白血病的项目)的工作台到床边的翻译，以及针对其他疾病的新项目的探索。
品红治疗公司
2020年6月，我们宣布与Magenta治疗公司(Magenta Treateutics Inc.，简称Magenta)达成一项非独家研究和临床合作协议，以评估Magenta的新型靶向抗体-药物结合物MGTA-117对接受我们的基础编辑疗法的镰状细胞疾病和β地中海贫血患者的调节作用。条件作用是患者身体准备接受编辑后的细胞所必需的关键部分，编辑后的细胞携带正确的基因，必须植入患者的骨髓才能发挥作用。今天的调理疗法依赖于非特异性的化疗或放疗，而这些都与显著的毒性有关。MGTA-117的设计目的是精确地仅针对造血干细胞和祖细胞，以节省免疫细胞，并已在非人类灵长类动物模型中显示出高选择性、强大的有效性、广泛的安全性和广泛的耐受性。MGTA-117可能能够清除骨髓中的空间，以支持患者的长期植入和快速康复。将我们基地编辑技术的精确性与MGTA-117实现的更有针对性的调理方案相结合，有可能进一步改善患有这些严重疾病的患者的治疗结果。当与MGTA-117结合使用时，我们将负责与开发我们的基础编辑器相关的临床试验费用，而洋红色将继续负责MGTA-117的所有其他开发费用。
肝病
VERVE治疗学
2019年4月，我们与Verve Treeutics Inc.或Verve签订了一项合作和许可协议，或称Verve协议。Verve是一家专注于开发基因药物的公司，旨在安全地编辑成年人的基因组，永久降低LDL胆固醇和甘油三酯水平，从而治疗冠心病。此次合作使我们能够更充分地实现Base的潜力
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在我们的核心关注点之外，Verve团队在心血管疾病治疗方面拥有丰富的专业知识。根据Verve协议的条款，Verve获得了我们的基础编辑技术、基因编辑和输送技术的独家使用权，这些技术用于针对某些心血管目标的人类治疗应用。作为交换，我们获得了Verve普通股的股份。此外，我们将收到某些临床和监管活动的里程碑式付款，在第一阶段研究完成后，我们保留参与未来开发和商业化的选择权，并为任何针对这些目标的产品分享美国50%的损益。Verve向我们授予了由Verve控制的专有技术和专利的非独家许可，并对联合协作技术感兴趣。任何一方都可能欠另一方与交付技术产品相关的某些临床和监管事件的里程碑式付款。根据本协议，任何一方都可能根据任何商业化交付技术产品的净销售额向另一方支付特许权使用费。根据Verve协议的条款，在完成第一阶段研究后，我们可以行使参与任何项目的未来开发和商业化的权利。
2021年1月，Verve宣布已经选择VERVE-101作为其主要产品，最初将为治疗杂合性家族性高胆固醇血症(HeFH)而开发，HeFH是一种潜在的致命遗传性心脏病。患有HeFH的个体有一种基因突变，导致血液中极高的LDL-C水平。随着时间的推移，高LDL-C会在心脏动脉中积聚，导致血液流动减少或堵塞，最终导致心脏病发作或中风。前蛋白转换酶枯草杆菌/可信9(PCSK9)基因失活可以上调LDL受体的表达，从而降低LDL-C水平。VERVE-101通过对PCSK9的DNA遗传序列进行一次从A到G的改变，目的是使目标基因失活。
2021年1月，Verve还报告了在非人类灵长类动物中的额外临床前概念验证数据，这些数据证明了ABES成功地关闭了PCSK9。利用从我们那里获得许可的ABE技术和经过优化的LNP包装的引导RNA，Verve公布了数据，证明体内非人灵长类动物肝脏中PCSK9基因的碱基编辑导致血液LDL-C和血液PCSK9蛋白水平在单一疗程后持久而持续地降低。在它的临床前研究中，Verve公司报告说，一次静脉输液在两周内实现了血液LDL-C降低59%，并在治疗后6个月保持不变，在此期间LDL-C平均降低了61%。Verve还透露，在同样的6个月时间里，血液中PCSK9蛋白的平均水平降低了89%。Verve进一步报告说，这种治疗耐受性很好，在研究期间没有报告任何不良事件，在对原代人类肝细胞的研究中，观察到明确的目标编辑证据，没有目标外编辑的证据。
Verve宣布于2021年6月完成首次公开募股(IPO)，当时我们拥有546,970股普通股。首次公开发行后，股本证券计入综合资产负债表中的长期投资。我们以公允价值记录了截至2021年9月30日的投资，这导致在截至2021年9月30日的三个月和九个月分别确认了490万美元的其他费用和2200万美元的其他收入。在截至2020年9月30日的9个月中，我们确认了投资于Verve股票的50万美元收益，这笔收益记录在其他收入中。截至2021年9月30日，这项投资的价值为2440万美元。
眼科
巴塞尔分子与临床眼科研究所
2020年7月，我们宣布与巴塞尔分子和临床眼科研究所(IOB)开展研究合作。IOB由诺华(Novartis)、巴塞尔大学医院(University Hospital Of Basel)和巴塞尔大学(University Of Basel)等财团于2018年创立，是旨在治疗视力受损和失明的基础和翻译研究领域的领先者。IOB的临床科学家也帮助开发了更好的方法来测量Stargardt病对视力的影响。
此外，IOB的研究人员已经开发出视网膜的活体模型，也就是所谓的有机体，可以用来测试新的疗法。根据协议条款，两家公司将利用IOB在眼科领域的独特专业知识以及我们新颖的基地编辑技术来推进针对某些眼病(包括Stargardt病)的治疗计划。
补体驱动的疾病
阿佩利斯制药公司
2021年6月，我们与Apellis PharmPharmticals，Inc.或Apellis签订了一项研究合作协议，即Apellis协议，重点是使用我们的某些碱基编辑技术来发现补体系统驱动的疾病的新疗法。根据阿佩利斯协议的条款，我们将提供我们的某些基础编辑技术，并对最多六个针对不同器官(包括眼睛、肝脏和大脑)补体系统中特定基因的基础编辑程序进行临床前研究。Apellis将独家授权这六个程序中的每一个，并将承担后续开发的责任。我们可能会选择与Apellis就合作许可的一个项目签订各占50%的美国共同开发和共同商业化协议。
作为合作的一部分，我们有资格从Apellis获得总计7500万美元的前期和近期里程碑，其中包括签署时收到的5000万美元，以及2022年6月30日(一年期)额外支付的2500万美元
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纪念“阿佩利斯协定”签署之日。在对这六个计划中的任何一个项目行使选择加入许可权后，我们将有资格从Apellis获得开发、监管和销售里程碑，以及销售版税支付。合作的初始期限为五年，可以每年和逐个计划的方式延长至最多两年。我们在2021年7月收到了5000万美元的首付款。根据我们2017年6月与哈佛大学(Harvard University)或哈佛达成的许可协议的条款，我们在预付款方面欠哈佛大学一定的转授许可费。
制造业
为了实现基础编辑作为一种新型药物的全部潜力，并使我们在多种交付方式上的并行投资战略得以实现，我们正在建立跨发现、制造以及临床前和临床开发的定制和集成能力。由于高质量制造以及对生产时机和技术诀窍的控制至关重要，我们已采取措施建立自己的制造设施，这将为我们提供制造各种不同产品形式的灵活性。我们相信，这项投资将最大限度地提高我们的投资组合和能力的价值、我们项目在技术上成功的可能性，以及我们为患者提供潜在终身治疗的速度。
2020年8月，我们与Alexandria Real Estate Equities，Inc.签订了一项租赁协议，在北卡罗来纳州研究三角公园建造一座目前符合cGMP标准的10万平方英尺制造工厂，旨在支持广泛的临床项目。根据本租约到期的未贴现租赁付款的初步估计金额为8,110万美元。上文附注7(租赁)项下最低租赁付款的表格披露，不包括本租赁项下到期的付款。我们预计该设施将于2023年第一季度投入运营。该项目将在一定程度上得到北卡罗来纳州经济投资委员会批准的就业发展投资赠款的推动，该基金授权根据该项目产生的新税收进行潜在的补偿。该工厂将被设计为支持我们的离体血液学和肿瘤学的细胞治疗项目体内针对肝病的非病毒输送计划，可以灵活地支持我们的病毒输送计划的制造，并最终扩大规模，以支持潜在的商业供应。
在我们的第一波临床项目中，我们将使用在遗传药物方面具有相关制造经验的合同制造组织(CMO)。
收购
2021年2月，我们签订了一项协议和合并计划，或称Guide合并协议，以收购Guide Treateutics，Inc.或Guide。根据Guide合并协议，我们根据截至2021年2月19日的10个交易日内普通股的成交量加权平均价格，向Guide的前股东和期权持有人支付了1.2亿美元的预付对价，不包括惯常的购买价格调整。此外，Guide公司的前股东和期权持有人有资格额外获得最多1.0亿美元的技术里程碑付款和2.20亿美元的产品里程碑付款，这些款项以我们的普通股支付。
新冠肺炎
在截至2020年12月31日的一年以及截至2021年9月30日的9个月内，随着对新冠肺炎疫情的持续关注，我们维持并扩大了业务连续性计划，以应对和缓解新冠肺炎疫情对我们业务的影响。2020年3月，为了保护我们员工及其家人和社区的健康，我们限制执行必须在现场完成的关键活动的人员才能进入我们的办公室，限制可以随时出现在我们设施中的此类人员的数量，并要求我们的大多数员工远程工作。2020年5月，随着某些州放宽限制，我们制定了新的协议，以更好地允许我们的全部实验室工作人员进入我们的设施。这些协议包括几个轮班，在一周七天的协议中工作。2021年6月，随着各州继续放松限制，我们开始允许所有员工在我们的设施现场工作，限制更少，特别是对接种疫苗的员工。我们预计将继续招致额外费用，以确保我们遵守疾病控制中心制定的指导方针，并为我们的现场员工提供安全的工作环境。
新冠肺炎大流行对我们的业务、我们的企业发展目标、运营结果和财务状况(包括我们普通股的价值和市场)的影响程度将取决于未来的发展，这些发展具有高度不确定性，目前无法自信地预测，例如大流行的持续时间、范围和严重程度，美国和其他国家旅行限制和社会距离的持续时间和程度，企业关闭和商业中断，美国和其他国家采取行动控制和治疗疾病的有效性。 感染率的周期性高峰，导致新冠肺炎爆发的新病毒株，以及有效疫苗的广泛可获得性。
28
新冠肺炎疫情对全球经济的破坏、全球医疗体系的中断以及其他重大影响可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生实质性的不利影响。
虽然在截至2021年9月30日的9个月里，新冠肺炎大流行没有对我们的业务或运营结果产生重大影响，但大流行的持续时间和程度、其后果以及遏制措施将决定未来对我们的运营和财务状况的影响。
关键会计政策和重大判断
我们的关键会计政策是那些在编制我们的简明综合财务报表时需要最重要的判断和估计的政策。我们已经确定，我们最关键的会计政策是与基于股票的薪酬、可变利息实体、公允价值计量和租赁相关的政策。我们现有的关键会计政策和2020 Form 10-K中讨论的重要会计政策没有重大变化，但如下所述。
资产收购
2018年，我们采用了ASU 2017-01，业务合并，或ASU 2017-01，澄清了企业的定义。我们根据收购资产的成本(包括交易成本)计量并确认不被视为企业合并的资产收购，并根据相对公允价值方法将对价分配给收购的项目。商誉不在资产收购中确认。在资产收购中，分配给收购正在进行的研究和开发而没有其他未来用途的成本在收购日计入研究和开发费用。
在收购时，我们确定一笔交易是否应计入企业合并或资产收购。
或有对价负债
我们可能会被要求根据某些产品和技术里程碑的实现情况，以普通股的形式向Guide的前股东和期权持有人支付里程碑式的付款。付款在ASC 480项下记账，区分负债与股权。该等或有对价负债按公允价值列账，该公允价值是通过应用基于概率的模型估计的，该模型主要根据市场上无法观察到的某些产品和技术里程碑的实现情况和相关时间安排来提供投入。或有对价负债的估计公允价值(最初于购置日计量及记录)被视为第3级计量，每季度或每当发生表明公允价值发生变化的事件或情况时进行审核。或有对价负债于各报告期末按公允价值入账，估计公允价值变动记入简明综合经营表的其他收入(费用)及其他全面亏损。
估计公允价值是根据概率调整贴现现金流模型确定的，该模型包括与技术和产品开发有关的重大估计和假设。任何成功概率的重大变化都将导致公允价值计量显著提高或降低。有关实现里程碑的期间的概率的重大变化将导致公允价值计量大幅降低或提高。
财务运营概述
一般信息
我们于2017年1月25日注册成立，此后不久开始运营。自成立以来，我们投入了几乎所有的资源来建设我们的基础编辑平台和推进我们的节目组合的发展，建立和保护我们的知识产权，进行研发活动，组织和配备我们的公司，业务规划，筹集资金，并为这些业务提供一般和行政支持。到目前为止，我们主要通过出售我们的可赎回可转换优先股、发行我们普通股的收益以及根据合作和许可协议收到的付款来为我们的业务提供资金。
我们是一家处于开发阶段的公司，我们所有的项目都处于临床前开发阶段。到目前为止，我们还没有从产品销售中获得任何收入，在可预见的未来，我们预计不会从产品销售中获得收入。自成立以来，我们遭受了巨大的运营亏损。截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月，我们的净亏损分别为3.059亿美元和9910万美元。截至2021年9月30日，我们的累计赤字为7.036亿美元。我们预计，随着我们继续进行候选产品的临床前开发；将这些候选产品推向临床开发；在北卡罗来纳州建立和运营我们的cGMP设施，进一步开发我们的基础编辑平台；继续为我们的基础编辑进行交付技术方面的投资，包括与收购Guide相关的投资；在我们寻求发现和开发更多候选产品的过程中开展研究活动；维护、扩大、执行、保护和保护我们的知识产权组合；以及继续招聘员工，我们预计将继续招致与我们的项目组合相关的持续开发活动；维护、扩大、加强、保护和保护我们的知识产权组合；以及继续招聘此外，我们预计作为一家上市公司将继续产生与运营相关的额外成本。
作为这些预期支出的结果，我们将需要额外的资金来支持我们的持续运营和实施我们的增长战略。在我们能够从产品销售中获得可观的收入之前，如果有的话，我们希望为我们的
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通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排相结合的方式进行运营。我们可能无法在需要时以优惠条件或根本无法筹集额外资金或签订此类其他协议。我们无法在需要的时候筹集资金，这将对我们的财务状况和我们实施业务战略的能力产生负面影响。我们不能保证我们能够获得这些额外的资金来源来支持我们的运作，或者如果我们有这些资金，我们也不能保证这些额外的资金足以满足我们的需要。
研发费用
研发费用包括执行研发活动所产生的成本，其中包括：
我们按所发生的费用来支付研究和开发费用。我们为将来收到的用于研发活动的商品或服务支付的预付款被记录为预付费用。预付金额在福利消费时支出。
在开发的早期阶段，我们的研发成本通常用于产品平台和概念验证研究，这些研究不一定可以分配给特定的目标。
我们预计，由于我们计划的临床前和未来临床开发活动，我们的研究和开发费用将大幅增加。
一般和行政费用
一般和行政费用主要包括我们行政职能人员的工资和其他相关费用，包括基于股票的薪酬。一般和行政费用还包括分配的设施相关费用和其他运营成本。
我们预计未来我们的一般和行政费用将会增加，以支持更多的研究和开发活动。我们还预计，与上市公司和对财务报告实施控制相关的成本将继续增加，包括与保持遵守纳斯达克全球精选市场和证券交易委员会(Nasdaq Global Select Market And SEC)要求相关的会计、审计、法律、监管和税务相关服务的成本，董事和高级管理人员保险成本，以及投资者和公关成本。
其他收入和支出
其他收入和费用包括下列项目：
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行动结果
截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月比较
下表汇总了我们的运营结果(单位：千)：
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截至9月30日的三个月， |
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||||||
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2021 |
|
|
2020 |
|
|
变化 |
|
|||
许可和协作收入 |
|
$ |
763 |
|
|
$ |
6 |
|
|
$ |
757 |
|
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研发 |
|
|
54,623 |
|
|
|
29,825 |
|
|
|
24,798 |
|
一般事务和行政事务 |
|
|
15,774 |
|
|
|
7,502 |
|
|
|
8,272 |
|
总运营费用 |
|
|
70,397 |
|
|
|
37,327 |
|
|
|
33,070 |
|
运营亏损 |
|
|
(69,634 |
) |
|
|
(37,321 |
) |
|
|
(32,313 |
) |
其他收入(费用)： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
衍生负债公允价值变动 |
|
|
35,800 |
|
|
|
2,700 |
|
|
|
33,100 |
|
长期投资公允价值变动 |
|
|
(4,892 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(4,892 |
) |
或有对价负债公允价值变动 |
|
|
10,599 |
|
|
|
— |
|
|
|
10,599 |
|
利息和其他收入(费用)净额 |
|
|
9 |
|
|
|
169 |
|
|
|
(160 |
) |
其他收入(费用)合计 |
|
|
41,516 |
|
|
|
2,869 |
|
|
|
38,647 |
|
净损失 |
|
$ |
(28,118 |
) |
|
$ |
(34,452 |
) |
|
$ |
6,334 |
|
许可和协作收入
截至2021年和2020年9月30日的三个月，许可和协作收入分别约为80万美元和6.0万美元。许可和协作收入是指根据Apellis和Verve协议记录的收入。
研发费用
截至2021年和2020年9月30日的三个月，研发费用分别为5460万美元和2980万美元。增加2480万美元，主要原因如下：
随着我们开始启动BEAM-101的临床试验，继续进行BEAM-102的IND支持研究，继续我们当前的研究计划，启动新的研究计划，继续我们候选产品的临床前开发，并进行任何未来的临床前研究，预计研发费用将继续增加，并开始为我们的任何候选产品招募患者并进行临床试验。
31
一般和行政费用
截至2021年和2020年9月30日的三个月，一般和行政费用分别为1580万美元和750万美元。增加830万美元，主要原因如下：
衍生负债公允价值变动
在截至2021年9月30日的三个月中，由于截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月我们的普通股价格下降，我们记录了与成功支付负债公允价值变化相关的3580万美元的其他收入，而截至2020年9月30日的三个月的其他收入为270万美元。部分成功付款义务已于2021年6月支付；截至2021年9月30日，剩余的成功付款义务仍未偿还，并将在每个报告期继续重估。
长期投资公允价值变动
在截至2021年9月30日的三个月里，由于我们对Verve普通股的投资价值下降，我们记录了490万美元的其他支出。
或有对价负债的变动
在截至2021年9月30日的三个月中，我们记录了1060万美元的其他收入，这与由于更新项目时间表和预期实现里程碑的可能性而导致的指南技术和产品或有对价负债的公允价值变化有关。
利息和其他收入(费用)净额
利息和其他收入(费用)净额的减少主要是由于市场利率下降导致利息收入减少。
截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月比较
下表汇总了我们的运营结果，以及以美元为单位(以千计)的变化：
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|
截至9月30日的9个月， |
|
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||||||
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2021 |
|
|
2020 |
|
|
变化 |
|
|||
许可和协作收入 |
|
$ |
775 |
|
|
$ |
18 |
|
|
$ |
757 |
|
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研发 |
|
|
290,306 |
|
|
|
70,728 |
|
|
|
219,578 |
|
一般事务和行政事务 |
|
|
39,450 |
|
|
|
21,251 |
|
|
|
18,199 |
|
总运营费用 |
|
|
329,756 |
|
|
|
91,979 |
|
|
|
237,777 |
|
运营亏损 |
|
|
(328,981 |
) |
|
|
(91,961 |
) |
|
|
(237,020 |
) |
其他收入(费用)： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
衍生负债公允价值变动 |
|
|
(8,400 |
) |
|
|
(8,700 |
) |
|
|
300 |
|
长期投资公允价值变动 |
|
|
21,960 |
|
|
|
517 |
|
|
|
21,443 |
|
或有对价负债公允价值变动 |
|
|
9,553 |
|
|
|
— |
|
|
|
9,553 |
|
利息和其他收入(费用)净额 |
|
|
(63 |
) |
|
|
1,016 |
|
|
|
(1,079 |
) |
其他收入(费用)合计 |
|
|
23,050 |
|
|
|
(7,167 |
) |
|
|
30,217 |
|
净损失 |
|
$ |
(305,931 |
) |
|
$ |
(99,128 |
) |
|
$ |
(206,803 |
) |
许可和协作收入
截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月，许可和协作收入分别约为80万美元和18万美元。许可和协作收入是指根据Apellis和Verve协议记录的收入。
32
研发费用
截至2021年和2020年9月30日的9个月，研发费用分别为2.903亿美元和7070万美元。增加2.196亿美元，主要原因如下：
随着我们开始启动BEAM-101的临床试验，继续BEAM-102的IND支持研究，继续我们当前的研究计划，启动新的研究计划，继续我们候选产品的临床前开发，并进行任何未来的临床前研究，预计研发费用将继续增加，并开始为我们的任何候选产品招募患者并进行临床试验。
一般和行政费用
截至2021年和2020年9月30日的9个月，一般和行政费用分别为3950万美元和2130万美元。增加1820万美元，主要原因如下：
衍生负债公允价值变动
在截至2021年9月30日的9个月中，由于截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月我们的普通股价格上涨，我们记录了与成功付款负债公允价值变化相关的840万美元的其他费用，而截至2020年9月30日的9个月的其他费用为870万美元。成功付款的一部分在2021年6月以股票形式支付；截至2021年9月30日，剩余的成功付款义务仍未偿还，并将在每个报告期继续重估。
长期投资公允价值变动
在截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月中，由于我们对Verve普通股的投资价值增加，我们录得2200万美元和50万美元的收入。
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或有对价负债的变动
在截至2021年9月30日的9个月中，我们记录了960万美元的其他收入，这与由于更新项目时间表和预期实现里程碑的可能性而导致的指南技术和产品或有对价负债的公允价值变化有关。
利息和其他收入(费用)净额
利息和其他收入(费用)净额的减少主要是由于市场利率下降导致利息收入减少。
流动性和资本资源
自我们于2017年1月成立以来，我们没有从产品销售中产生任何收入，仅从Verve协议和Apellis协议中产生了有限的许可收入，并且我们的运营产生了重大运营亏损和负现金流。我们预计，在可预见的未来，随着我们推进候选产品的临床前和临床开发(如果成功)，我们将招致巨额费用和运营亏损。2020年2月，我们完成了首次公开募股(IPO)，发行和出售了12,176,471股普通股，其中包括1,588,235股普通股，这些普通股是根据承销商全面行使购买额外股份的选择权而出售的，公开发行价为每股17.00美元。在扣除承销折扣和我们应支付的发售费用后，我们从IPO中获得了1.883亿美元的净收益。2020年10月，我们以每股23.5美元的公开发行价发行和出售了5750,000股普通股，其中包括根据承销商全面行使购买额外股份选择权而发行的750,000股，总收益为1.351亿美元。在扣除适用的承保折扣和发售费用后，我们获得了大约1.266亿美元的净收益。2021年1月，我们以私募方式发行和出售了279.57万股普通股，发行价为每股93.00美元，总收益为2.6亿美元。在扣除我们应支付的发售费用后，我们获得了2.52亿美元的净收益。到目前为止，我们主要通过股票发行为我们的运营提供资金。
2021年4月，我们向证券交易委员会提交了一份S-3表格的通用货架登记声明，即2021年货架，以登记出售一项或多项产品中不确定数量的普通股、优先股、债务证券、权证和/或单位，这些注册声明在提交给证券交易委员会时生效(第333-254946号文件)。
2021年4月，我们与Jefferies LLC(Jefferies LLC)或Jefferies签订了一项在市场上或自动取款机上的销售协议或销售协议，根据该协议，我们有权不时以当时的市场价格发售和出售我们的普通股，总收益最高可达3.00亿美元。我们同意向Jefferies支付最高3.0%的佣金，这是Jefferies根据销售协议出售任何股票的总销售收益的3.0%。截至2021年9月30日，我们已根据销售协议以每股103.16美元的平均价格出售了2908,009股普通股，总收益为3.0亿美元，扣除佣金和发售我们应支付的费用之前，我们已经出售了2908,009股普通股。
2021年7月，我们和Jefferies对销售协议进行了修订，规定增加销售协议下的总发售金额，这样，截至2021年7月7日，我们可以额外发售总发行价为5.0亿美元的普通股。截至2021年9月30日，我们已根据修订后的销售协议以平均每股107.88美元的价格出售了176.5833股普通股，毛收入总额为1.905亿美元，扣除佣金和我们应支付的发售费用后，截至2021年9月30日，我们根据销售协议收到的毛收入总额为4.905亿美元。
截至2021年9月30日，我们拥有9.334亿美元的现金、现金等价物和有价证券。
我们必须根据我们的A-1系列优先股和A-2系列优先股，或者在我们首次公开募股(IPO)后的普通股的每股公平市值的增加，向哈佛和布罗德研究所支付成功付款。到期金额可以现金或普通股支付，由我们自行决定。2021年5月，进行了第一次成功付款测量，计算出向哈佛大学和布罗德研究所支付的成功付款分别为1,500万美元和1,500万美元。我们选择用普通股支付每一笔款项，并于2021年6月向哈佛大学和布罗德研究所各发行174,825股，以清偿这些债务。
我们还没有将我们的任何候选产品商业化，在可预见的未来，我们预计不会从销售我们的候选产品中获得收入。我们预计，我们可能需要筹集更多资金，以便继续为我们的研究和开发提供资金，包括我们计划的临床前研究和临床试验，建造、维护和运营商业规模的cGMP制造设施，以及新产品开发，以及为我们的一般运营提供资金。如有需要，我们将寻求通过各种潜在来源，如股权和债务融资，或通过公司合作和许可协议，筹集这些额外资金。特别是鉴于新冠肺炎疫情，我们不能保证我们能够获得这些额外的资金来源来支持我们的运营，或者如果我们有这样的资金，我们也不能保证这些额外的资金将足以满足我们的需求。关于新冠肺炎相关风险的更详细讨论，请参见第一部分第1A项。风险因素-与我们与第三方的关系相关的风险，包括在我们2020年的Form 10-K中。
34
现金流
下表汇总了我们的现金来源和用途(以千为单位)：
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
|||||
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|
2021 |
|
|
2020 |
|
||
用于经营活动的现金净额 |
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$ |
(68,098 |
) |
|
$ |
(71,443 |
) |
用于投资活动的净现金 |
|
|
(216,648 |
) |
|
|
(18,696 |
) |
融资活动提供的现金净额 |
|
|
734,598 |
|
|
|
192,329 |
|
现金、现金等价物和限制性现金净变化 |
|
$ |
449,852 |
|
|
$ |
102,190 |
|
经营活动
截至2021年9月30日的9个月，经营活动中使用的净现金为6810万美元，主要包括3.059亿美元的净亏损、130万美元的应付账款减少和非现金项目，包括2200万美元的非控制股权投资的公允价值增加和960万美元的或有对价负债的公允价值变化。这些现金的使用被递延收入增加4920万美元(主要与阿佩利斯协定有关)部分抵消；经营租赁负债增加1520万美元；应计费用和其他负债增加280万美元，预付费用和其他流动资产减少70万美元，非现金项目主要包括1.55亿美元的正在进行的研究和开发费用、2810万美元的股票薪酬支出、840万美元的衍生负债公允价值变动、680万美元的经营租赁净资产变动以及480万美元的折旧和摊销费用。
截至2020年9月30日的9个月，用于经营活动的现金净额为7140万美元，主要包括我们的净亏损9910万美元，预付费用增加370万美元和其他流动资产增加370万美元，经营租赁负债减少320万美元；应计费用和其他负债增加420万美元，非现金费用主要由860万美元的股票补偿费用、870万美元衍生负债的公允价值变化、净额520万美元的非现金研究和开发许可费用、350万美元的折旧费用和310万美元的经营租赁净资产变化所抵消。
投资活动
在截至2021年9月30日的9个月中，用于投资活动的现金主要是净购买1.838亿美元的有价证券，以及购买3340万美元的财产和设备。在支付收购成本后，我们还从收购Guide中获得了60万美元的净现金。
在截至2020年9月30日的9个月里，投资活动中使用的现金主要是970万美元的有价证券净购买额，以及820万美元的财产和设备购买额。
融资活动
截至2021年9月30日的9个月，融资活动提供的净现金主要包括7.372亿美元的股票发行收益和770万美元的股票期权收益，但部分被870万美元的股票发行成本和160万美元的设备融资债务偿还所抵消。
截至2020年9月30日的9个月，融资活动提供的净现金主要包括首次公开募股(IPO)收益1.925亿美元，扣除承销折扣后的净收益，设备融资收益160万美元，以及行使股票期权收益110万美元，被170万美元的股权发行成本和120万美元的设备融资债务偿还所抵消。
资金需求
随着我们继续推进我们的项目组合，我们的运营费用预计将大幅增加。
具体地说，如果我们执行以下操作，我们的费用将会增加：
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我们预计，截至2021年9月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券将使我们能够为至少未来12个月的当前和计划的运营费用和资本支出提供资金。我们基于的这些估计可能被证明是不准确的，我们可能会比目前预期的更早耗尽我们可用的资本资源。由于与开发我们的项目相关的许多风险和不确定性，我们无法估计与完成我们的候选产品的研究和开发相关的增加的资本支出和运营费用。
我们未来的拨款需求将视乎多项因素而定，包括：
与我们的任何候选产品的开发相关的任何这些或其他变量的结果发生变化，都可能显著改变与该候选产品的开发相关的成本和时间。此外，我们的运营计划将来可能会改变，我们可能需要额外的资金来满足与这些运营计划相关的运营需求和资本要求。
在此之前，如果我们可以从销售我们的候选产品中获得可观的收入，我们预计将通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排的组合来满足我们的现金需求。我们没有任何承诺的外部资金来源。债务融资如果可行，可能涉及一些协议，其中包括限制或限制我们采取具体行动的能力的限制性契约，如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。此外，债务融资将导致固定支付义务的增加。
如果我们通过额外的合作、战略联盟或与第三方的许可安排来筹集资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入流、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者我们可能不得不以对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予开发和营销我们原本更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。我们可以给你
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我们不能保证我们能够获得这些额外的资金来源来支持我们的运作，或者如果我们有这些资金的话，也不能保证这些额外的资金足以满足我们的需要。
合同义务
我们在正常的业务过程中与合同研究机构和其他供应商签订合同，以协助执行我们的研发活动和其他用于运营目的的服务和产品。这些合同一般规定在通知后终止，因此属于可撤销合同，不包括在合同义务和承诺表中。在截至2021年9月30日的9个月内，管理层在2020 Form 10-K财务状况和经营结果的讨论和分析中描述的合同义务和承诺没有实质性变化，但以下所述的承诺除外。
在截至2021年9月30日的9个月中，我们进入了2019年4月将建设的办公和实验室空间的第二阶段租赁。根据本租约第二阶段到期的未打折租赁付款的最低限额为4,270万美元。
2021年5月，根据哈佛许可协议和远大许可协议进行了第一次成功付款测量，计算出向哈佛和远大学院支付的成功付款分别为1,500万美元和1,500万美元。我们选择用普通股支付每一笔款项，并于2021年6月向哈佛大学和布罗德研究所各发行了174,825股普通股，以清偿这些债务。
表外安排
根据美国证券交易委员会适用法规的定义，在呈报期间，我们没有任何表外安排，目前也没有任何表外安排。
项目3.定量和质量关于市场风险的披露。
我们面临着与利率变化相关的市场风险。截至2021年9月30日，我们拥有9.334亿美元的现金、现金等价物和有价证券，其中包括现金、货币市场基金、商业票据和公司票据、美国国债和政府债券。我们对市场风险的主要敞口是利率敏感性，利率敏感性受到美国利率总体水平变化的影响，特别是因为我们的投资是短期有价证券。由于我们投资组合的存续期较短，而且我们的投资风险较低，我们相信立即调整10%的利率不会对我们投资组合的公平市场价值产生实质性影响。我们有能力持有我们的投资直到到期，因此，我们预计我们的经营业绩或现金流不会受到市场利率变化对我们投资组合的影响的任何重大影响。
我们目前没有面临与外币汇率变化相关的重大市场风险；但是，我们确实与美国以外的供应商签订了合同，这些供应商可能会受到外币汇率波动的影响。我们将来可能会与美国以外的供应商签订额外的合同，这可能会增加我们的外汇兑换风险。
项目4.控制和程序。
信息披露控制和程序的评估
在首席执行官和首席财务官的参与下，我们的管理层在本季度报告10-Q表格所涵盖的期间结束时评估了我们的披露控制和程序的有效性，这些控制和程序符合“交易法”第13a-15(E)和15d-15(E)条规定的规定。“交易法”下规则13a-15(E)和15d-15(E)中定义的“披露控制和程序”一词是指公司的控制和其他程序，旨在确保公司在根据交易法提交或提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格指定的期限内得到记录、处理、汇总和报告。披露控制和程序包括但不限于控制和程序，旨在确保公司根据交易所法案提交或提交的报告中要求披露的信息被积累并传达给公司管理层，包括公司的主要高管和主要财务官，或酌情履行类似职能的人员，以便及时决定所需披露的信息。管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作得多么好，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本-效益关系时必须运用其判断。
根据对我们截至2021年9月30日的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至该日期，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。
财务报告内部控制的变化
我们不断寻求提高内部控制的效率和效力。这使得我们整个公司的流程都得到了改进。我们对财务报告的内部控制没有变化(如规则13a-15(F)和
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15D-15(F)在截至2021年9月30日的季度内，对我们的财务报告内部控制产生了重大影响或可能产生重大影响。
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第二部分：其他R信息
项目1.法律规定诉讼程序
我们目前没有受到任何实质性法律程序的影响。
第1A项。国际扶轮SK因子。
投资我们的普通股有很高的风险。有关影响我们业务的风险的详细讨论，请参阅标题为“风险因素摘要”和“项目1A”的部分。风险因素“在2020年表格10-K和”项目1A。我们在截至2021年3月31日和2021年6月30日的季度报告Form 10-Q中列出了“风险因素”。新冠肺炎大流行可能还会增加标题为“项目1A”一节中描述的许多其他风险。在2020年的10-K表格和我们的季度报告中，我们都会提到“风险因素”，例如与我们需要筹集额外资金相关的风险、我们季度财务业绩的波动，以及我们的候选产品获得监管部门批准的能力。
以下列出的风险因素代表新的风险因素或包含对2020年表格10-K的“项目1.A风险因素”中包含的同名风险因素进行更改的风险因素。
如果我们可能开发的任何候选产品或我们管理这些候选产品的交付方式导致严重的不良事件、不良副作用或意外特性，这些事件、副作用或特性可能会延迟或阻止监管部门对候选产品的审批，限制商业潜力，或者在任何潜在的市场审批之后导致重大负面后果。
我们还没有在人体临床试验中对任何候选产品进行评估。此外，涉及基因编辑技术的临床试验数量有限，没有一项涉及与我们的技术类似的碱基编辑技术。我们无法预测我们可能开发的任何候选产品何时或是否会在人体内被证明是安全的。在遗传医学领域，过去曾发生过几起由基因治疗引起的重大不良事件，包括报道的白血病、严重血液疾病和死亡病例。不能保证基础编辑技术或我们候选产品的组件或交付方法不会导致不良副作用，因为对患者DNA和其他影响的不当编辑可能会导致淋巴瘤、白血病或其他癌症、其他严重情况或综合征或其他功能异常的细胞。
任何基础编辑产品候选产品的一个重大风险是，可能会发生“非目标”编辑，这可能会导致严重的不良事件、不良副作用或意想不到的特征。例如，二维左等人。报道称，当在小鼠胚胎中进行测试时，胞嘧啶碱基编辑产生了大量的非目标编辑，即在DNA上的非预期位置进行编辑。这种无意的编辑被称为“虚假的脱氨”。我们不能确定在我们计划或未来的任何临床研究中都不会发生非目标编辑，临床前研究中缺乏观察到的副作用并不能保证这种副作用不会在人类临床研究中发生。我们已经开发出可以检测非目标编辑的分析方法，即使这种编辑发生的频率非常低。使用这些分析，我们观察到基础编辑产品候选中的非目标编辑。随着这些分析的灵敏度提高，我们可能会继续检测到更多这样的非目标编辑。虽然我们不认为迄今为止观察到的非目标编辑对我们的候选产品的安全性或益处产生了实质性的不利影响，但如果我们在未来检测到对候选产品的非目标编辑对安全性或有效性产生负面影响，我们将该候选产品开发为治疗性产品的能力可能会受到不利影响。由于DNA编辑的永久性或用于携带遗传物质的候选产品的其他成分，暴露于碱基编辑疗法后还存在延迟不良事件的潜在风险。此外，因为基础编辑是永久性的改变，所以即使在观察到副作用之后，也不能撤销治疗。此外, Rees等人。和Grunewald等人。报告说，我们目前在C碱基编辑器和A碱基编辑器中用于DNA碱基编辑的脱氨酶也会导致RNA的意外突变，只要该编辑器存在于细胞中。
尽管我们和其他人已经证明了设计基础编辑器的能力，以提高他们在实验室环境中编辑的特异性，但我们不能确定我们的工程努力在我们可能开发的任何候选产品中都是有效的。例如，我们可能无法设计编辑器来进行所需的更改，或者旁观者编辑可能会降低我们所做编辑的有效性。
在某些罕见的DNA序列环境中，连续的DNA片段上发生不止一次编辑，修复两个或更多的缺口可能导致缺失。例如，在我们的BEAM-101程序中，我们同时编辑HBG2和HBG1基因启动子中的两个位置，这两个位置具有>99%的序列一致性，并且由于基因复制事件而相邻，我们在动物研究中观察到HBG2以个位数百分比的5kb缺失。我们认为这样的缺失并不代表安全性或有效性问题，因为健康个体，包括那些有遗传性胎儿血红蛋白持续性的人，在这个位点上自然发生的缺失，包括一些长达13kb的缺失，已经被记录在案。然而，如果我们观察到对HBF上调或其他重要细胞属性有负面影响的缺失，我们开发BEAM-101作为治疗药物的能力可能会受到不利影响。
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在我们的某些程序中，我们计划使用LNP来提供我们的基础编辑器。研究表明，在一定剂量下，LNPs可以诱导肝脏的氧化应激，并引发全身性炎症反应，在某些情况下可能是致命的。虽然我们的目标是继续优化我们的LNPs，但不能保证我们的LNPs不会产生不良影响。我们的LNP可全部或部分促成以下一种或多种反应：免疫反应；输注反应；补体反应；调理反应；抗体反应，包括IgA、IgM、IgE或IgG或其某种组合；或与LNP相关的某些脂质或PEG对PEG的反应。我们研究药物的某些方面可能会引起mRNA或脂质的免疫反应，以及肝脏途径内的不良反应或mRNA或LNP的降解，其中任何一种都可能导致我们未来的一项或多项临床试验中发生重大不良事件。许多这些类型的副作用已经在遗传的LNPs中被发现。任何此类不良事件的根本原因都可能存在不确定性，这将使我们很难在未来的临床试验中准确预测副作用，并将导致我们的计划严重延迟。
我们的病毒载体，包括AAV或慢病毒，是用于疾病治疗的相对较新的方法，也有已知的副作用，未来可能会出现额外的风险。在过去由其他人用非AAV载体进行的临床试验中，基因治疗引起了几个显著的副作用，包括报道的白血病和死亡病例。其他潜在的副作用可能包括免疫反应和插入致癌，即在细胞生长或分裂中重要的基因附近插入功能基因导致细胞分裂失控的过程，这可能会增加恶性转化的风险。如果我们使用的载体显示出类似的副作用或其他不良反应，我们可能会被要求停止或推迟任何潜在候选产品的进一步临床开发。此外，FDA指出，慢病毒载体具有可能导致延迟不良事件的高风险的特征。这种延迟的不良事件可能以较低的比率出现在其他病毒载体中，包括AAV载体。
除了我们的候选产品引起的副作用和不良事件外，我们的电穿孔管道中可能使用的调理给药流程或相关程序也可能导致不良副作用和不良事件。此外，我们已经并可能继续与第三方合作开发替代调理机制。我们无法预测替代调理疗法是否与我们的候选产品兼容。如果将来我们不能证明这些不良事件是由使用的调理疗法、给药过程或相关程序引起的，FDA、欧盟委员会、EMA或其他监管机构可以命令我们停止对任何或所有目标适应症候选产品的进一步开发，或者拒绝或限制批准我们的产品。即使我们能够证明不良事件与药物产品或该药物产品的使用无关，此类事件也可能影响患者招募、入选患者完成临床试验的能力或任何获得监管部门批准的候选产品的商业可行性。
如果我们开发的任何候选产品与严重不良事件、不良副作用或意想不到的特征相关，我们可能需要放弃它们的开发，或将其开发限制在严重不良事件、不良副作用或其他特征不太普遍、不太严重或从风险效益角度看更容易接受的特定用途或人群中，任何这些都会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。许多最初在治疗癌症或其他疾病的早期测试中表现出希望的候选产品后来被发现会产生副作用，阻碍候选产品的进一步临床开发。
如果将来我们无法证明上述不良事件是由我们的候选产品以外的因素引起的，FDA、EMA或其他监管机构可以命令我们停止进一步开发或拒绝批准我们能够针对任何或所有目标适应症开发的任何候选产品。即使我们能够证明所有未来的严重不良事件都不是与产品相关的，这样的事件也可能影响患者招募或入选患者完成试验的能力。此外，如果我们选择或被要求延迟、暂停或终止我们可能开发的任何候选产品的临床试验，这些候选产品的商业前景可能会受到损害，我们从这些候选产品中创造产品收入的能力可能会被推迟或取消。这些情况中的任何一种都可能损害我们识别和开发候选产品的能力，并可能严重损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。
此外，如果我们成功开发了候选产品并且获得了上市批准，FDA可能会要求我们采用风险评估和缓解策略(REMS)，以确保使用该候选产品治疗的好处大于每个潜在患者的风险，其中可能包括概述产品风险的药物指南，分发给患者的沟通计划，广泛的患者监控，或者比行业典型的高度受控、限制性和成本更高的分销系统和流程。此外，如果我们或其他人后来发现我们开发的任何候选产品造成的不良副作用，可能会导致几个潜在的重大负面后果，包括：
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这些事件中的任何一项都可能阻止我们实现或保持市场对我们可能确定和开发的任何候选产品的接受程度，并可能对我们的业务、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。
我们拥有的专利申请和授权内的专利、专利申请和其他知识产权可能会受到优先权纠纷或库存纠纷和类似诉讼的影响。如果我们或我们的许可人在这些诉讼中的任何一项都不成功，我们可能被要求从第三方获得许可，这些许可可能无法以商业合理的条款获得，或者停止我们可能开发的一个或多个候选产品的开发、制造和商业化，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
虽然我们有权独家授权Editas提供给Cas9和Cas12a的某些专利和专利申请，而Editas又从包括布罗德研究所在内的各个学术机构获得了此类专利的许可，但我们目前没有此类专利和专利申请的许可。我们拥有选择权的某些美国专利和一项美国专利申请由布罗德研究所和麻省理工学院共同拥有，在某些情况下由布罗德研究所、麻省理工学院和哈佛共同拥有，我们统称为波士顿许可方，并参与了美国对加州大学、维也纳大学和伊曼纽尔·查彭蒂埃共同拥有的一项美国专利申请的第106,048号干预。2018年9月10日，联邦巡回上诉法院(CAFC)确认了美国专利商标局(PTAB)的专利审判和上诉委员会，认为没有事实干预。干涉是美国专利商标局内的一种程序，目的是确定由不同当事人提出的专利权利要求的标的的发明优先权。
2019年6月24日，PTAB宣布加州大学共同拥有的10项美国专利申请(美国序列号15/947,680；15/947,700；15/947,718；15/981,807；15/981,808；15/981,809；16/136,159；16/136,165；16/136,168；16/136,175)与13项美国专利之间存在干扰(美国干扰号106,1158,945,839；8,993,233；8,999,641；和9,840,713，以及美国序列号14/704,551))，它们由波士顿许可方共同拥有，根据Editas许可协议，我们有权选择这些许可方。在宣布的干预中，加州大学被指定为初级政党，波士顿许可方被指定为高级政党。
作为干涉声明的结果，在PTAB启动之前，美国专利商标局提起了一项对抗性程序，宣布这一程序是为了最终确定优先权，具体地说，以及哪一方首先发明了所要求保护的标的物。在2020年5月就双方的动议进行口头辩论后，PTAB于2020年9月发布了一项裁决，其中包括部分驳回波士顿许可方的动议，即PTAB在双方之间的先前干预程序(第106,048号)中的决定应阻止加州大学在当前程序中进行，认定波士顿许可方仍是诉讼中的高级当事人，并裁定干预将进入第二个优先阶段。干扰通常分为两个阶段。第一阶段被称为运动或初步运动阶段，而第二阶段被称为优先阶段。在第一阶段，每一方都可以提出问题，包括但不限于与一方基于现有技术、书面描述和授权的权利要求的可专利性有关的问题。一方当事人还可以寻求较早的优先权利益，或者可以质疑宣布干涉是否首先是适当的。在干扰的第二阶段中确定优先权，或确定谁最先发明了通常要求保护的发明。虽然我们不能肯定地预测优先阶段实际需要多长时间，但可能需要大约一年或更长时间才能由临时运输及运输局作出决定。涉及美国第106号干扰的波士顿许可方共同拥有的10项加州大学专利申请和13项美国专利和1项美国专利申请, 115一般涉及具有融合或共价连接RNA的CRISPR/Cas9系统或包含CRISPR/Cas9系统的真核细胞及其在真核细胞中的用途。不能保证美国的干预会以有利于波士顿许可方的方式得到解决。如果美国的干预结果有利于加州大学，或者如果波士顿许可方的专利和专利申请被缩小、无效或无法强制执行，我们可能会失去许可可选专利和专利申请的能力，如果我们不能获得涵盖我们候选产品的相关第三方专利的许可，我们将候选产品商业化的能力可能会受到不利影响。我们可能无法以商业上合理的条款或根本无法获得任何所需的许可证。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够访问向我们许可的相同技术，这可能需要我们支付大量许可和版税。如果我们不能以商业上合理的条款获得必要的第三方专利许可，我们可能无法将我们的基础编辑平台技术或候选产品商业化，或者此类商业化努力可能会显著延迟，这反过来可能会严重损害我们的业务。
我们或我们的许可方在未来可能会受到类似的干扰，其风险与上述相同。例如，2020年12月14日，PTAB宣布14项美国专利与两项美国专利申请(美国专利号8,697,359；8,771,945；8,795,965；8,865,406；8,871,445；8,889,356；8,889,418；8,895,308；8,906,616；8,932,814；8,945,839；8,993,233；8,999,641)之间的干扰(美国干扰No.106,126)以及一项由ToolGen，Inc.或ToolGen拥有的美国专利申请(美国序列号14/685,510)，这些专利由波士顿许可方共同拥有(根据Editas许可协议，我们有权选择这些专利申请)，以及美国序列号14/704,551和15/330,876号)，这些专利申请由波士顿许可方共同拥有(根据Editas许可协议，我们有权选择这些专利申请)，以及一项由ToolGen，Inc.或ToolGen拥有的美国专利申请(美国序列号14/685,510)。在宣布的干预中，波士顿许可方
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被指定为初级政党，ToolGen被指定为高级政党。2021年3月，PTAB发布了一项关于初步动议的命令，部分批准和部分拒绝了波士顿许可方和ToolGen提出的某些动议。虽然我们不能肯定地预测初步动议阶段实际上需要多长时间，但临时立法会可能需要大约一年或更长时间才能就动议作出决定。涉及美国干扰No.106,126的波士顿许可方共同拥有的14项美国专利和两项美国专利申请一般涉及CRISPR/Cas9系统或包括具有融合或共价连接RNA的CRISPR/Cas9系统的真核细胞及其在真核细胞中的用途。
2021年6月21日，PTAB宣布同一14项美国专利与两项美国专利申请(美国专利号8,697,359；8,771,945；8,795,965；8,865,406；8,871,445；8,889,356；8,889,418；8,895,308；8,906,616；8,932,814；8,945,839；8,993,233；8,999,641)之间的干扰(美国干扰No.106,133)以及一项由Sigma-Aldrich Co.，LLC或Sigma-Aldrich所有的美国专利申请(美国序列号15/456,204)。在宣布的干预中，波士顿许可方被指定为初级方，Sigma-Aldrich被指定为高级方。2021年9月，PTAB发布了一项关于初步动议的命令，批准、推迟、驳回或拒绝波士顿许可方和Sigma-Aldrich提出的某些动议。
我们或我们的许可人可能还会要求前雇员、合作者或其他第三方作为发明人或共同发明人在我们拥有的专利申请、许可内专利、专利申请或其他知识产权中拥有权益。如果我们无法获得任何此类第三方共同所有人在此类专利申请中的权益的独家许可，这些共同所有人可能能够将其权利许可给其他第三方，包括我们的竞争对手。此外，我们可能需要任何此类共同所有人的合作，以便向第三方强制执行此类专利申请中颁发的任何专利，而此类合作可能不会提供给我们。
如果我们或我们的许可人在我们或他们面临的任何干扰诉讼或其他优先权、有效性(包括任何专利异议)或库存纠纷中失败，我们可能会因失去我们拥有的一个或多个专利、许可专利或可选专利而失去宝贵的知识产权，或者此类专利主张可能被缩小、无效或无法强制执行，或者由于失去对我们拥有的或许可内的专利的独家所有权或独家使用权。如果任何此类纠纷导致专利权丧失，我们可能需要从第三方获得并维护许可，包括参与任何此类干扰程序或其他优先权或库存纠纷的各方。此类许可可能无法按商业合理条款获得，也可能根本不存在，或者可能是非排他性的。如果我们无法获得并保持这样的许可，我们可能需要停止开发、制造和商业化我们可能开发的一个或多个候选产品。排他性的丧失或我们专利主张的缩小可能会限制我们阻止其他人使用或商业化类似或相同的候选技术和产品的能力。即使我们或我们的许可人在干预程序或其他类似的优先权或库存纠纷中取得成功，也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营结果或前景造成实质性的不利影响。
项目2.未登记的资产销售TY证券及其收益的使用
未登记的股权证券销售
在截至2021年9月30日的三个月里，我们没有出售任何未注册的证券。
登记证券所得收益的使用
2020年2月，我们完成了首次公开募股(IPO)，发行和出售了12,176,471股普通股，其中包括1,588,235股普通股，这是因为承销商充分行使了以每股17.00美元的公开发行价购买额外股份的选择权，总收益为2.07亿美元。在扣除承保折扣和提供由我们支付的费用后，我们获得了大约1.883亿美元的净收益。承销折扣及佣金或发售费用并无直接或间接支付给吾等的任何董事或高级职员或其联系人，或拥有任何类别股权证券10%或以上的人士或吾等的任何联属公司。本次招股发行及售出的全部股份均根据美国证券交易委员会于2020年2月5日宣布生效的S-1表格注册书(第333-233985号文件)及根据证券法第462(B)条提交的S-1 MEF表格注册书(第333-236284号文件)根据证券法进行登记。此次发行于2020年2月5日开始，直到出售所有发售的股票后才终止。
截至本季度报告(Form 10-Q)提交之日，我们对发售净收益的使用与我们根据规则424(B)(4)于2020年2月7日提交给证券交易委员会的最终招股说明书中所述的使用一致，我们对招股说明书中所述IPO净收益余额的计划用途没有实质性变化。
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项目6.EXhibit。
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展品 数 |
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已归档 特此声明 |
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3.1 |
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BEAM治疗公司注册证书第四次修订。 |
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8-K |
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001-39208 |
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02/11/2020 |
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3.1 |
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3.2 |
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修订和重新修订BEAM治疗公司的附例。 |
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8-K |
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02/11/2020 |
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3.2 |
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4.1 |
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BEAM治疗公司及其各买方之间的购买协议格式，日期为2021年1月16日. |
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8-K |
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001-39208 |
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01/19/2021 |
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10.1 |
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10.1 |
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BEAM治疗公司和Jefferies LLC之间的销售协议第1号修正案，日期为2021年7月7日。 |
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8-K |
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001-39208 |
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07/07/2021 |
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1.1 |
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31.1 |
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根据根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年证券交易法规则13a-14(A)和15d-14(A)对首席执行官进行认证。 |
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根据根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年证券交易法规则13a-14(A)和15d-14(A)对首席财务官进行认证。 |
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32.1 |
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根据2002年萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906节通过的《美国法典》第18编第1350条对首席执行官的认证。 |
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根据2002年萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906节通过的美国法典第18编第1350条对首席财务官的认证。 |
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101.INS |
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XBRL实例文档-实例文档不会显示在交互数据文件中，因为它的XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中 |
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101.SCH |
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101.CAL |
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内联XBRL分类计算链接库文档 |
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101.DEF |
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内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档 |
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101.LAB |
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内联XBRL分类标签Linkbase文档 |
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101.PRE |
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内联XBRL分类演示文稿Linkbase文档 |
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104 |
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封面交互数据文件(嵌入在内联XBRL文档中) |
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X |
43
登录解决方案
根据1934年证券交易法的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签名人代表其签署。
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BEAM治疗公司 |
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日期：2021年11月8日 |
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由以下人员提供： |
/s/约翰·埃文斯 |
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约翰·埃文斯 |
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首席执行官 |
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(首席执行官) |
日期：2021年11月8日 |
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由以下人员提供： |
/s/Terry-Ann Burrell |
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特里-安·伯雷尔 |
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首席财务官兼财务主管 |
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(首席财务会计官) |
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