0000000016057618160576181802452618024526Http://fasb.org/us-gaap/2021-01-31#ProductMemberHttp://fasb.org/us-gaap/2021-01-31#ProductMemberHttp://fasb.org/us-gaap/2021-01-31#ProductMemberHttp://fasb.org/us-gaap/2021-01-31#ProductMember0000纳斯达克3177742032992834235545818134570Http://fasb.org/us-gaap/2021-01-31#ProductMember000001730430--12-312021Q3错误0001730430US-GAAP：ConvertiblePferredStockMember2021-09-300001730430US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember美国-GAAP：PrivatePlacementMember2020-07-012020-09-300001730430US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMemberKNSA：FollowOnPublicOfferingMember2020-07-012020-09-300001730430美国-GAAP：PrivatePlacementMember2020-07-012020-09-300001730430KNSA：FollowOnPublicOfferingMember2020-07-012020-09-300001730430US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember美国-GAAP：PrivatePlacementMember2020-04-012020-06-300001730430US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMemberKNSA：FollowOnPublicOfferingMember2020-04-012020-06-300001730430美国-GAAP：PrivatePlacementMember2020-04-012020-06-300001730430KNSA：FollowOnPublicOfferingMember2020-04-012020-06-300001730430美国-GAAP：CommonStockMember2020-01-012020-03-310001730430美国-GAAP：公共类别成员KNSA：FollowOnPublicOfferingMember2020-07-242020-07-240001730430KNSA：CommonClassA1成员美国-GAAP：PrivatePlacementMember2020-07-242020-07-240001730430美国-GAAP：CommonStockMember美国-GAAP：PrivatePlacementMember2020-07-012020-09-300001730430美国-GAAP：CommonStockMemberKNSA：FollowOnPublicOfferingMember2020-07-012020-09-300001730430美国-GAAP：公共类别成员KNSA：FollowOnPublicOfferingMember2020-05-182020-05-180001730430KNSA：CommonClassA1成员美国-GAAP：PrivatePlacementMember2020-05-182020-05-180001730430美国-GAAP：CommonStockMember美国-GAAP：PrivatePlacementMember2020-04-012020-06-300001730430美国-GAAP：CommonStockMemberKNSA：FollowOnPublicOfferingMember2020-04-012020-06-300001730430美国-GAAP：CommonStockMember2020-04-012020-06-300001730430美国-公认会计准则：留存的耳机成员(ReainedEarningsMember)2021-09-300001730430US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2021-09-300001730430Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2021-09-300001730430美国-公认会计准则：留存的耳机成员(ReainedEarningsMember)2021-06-300001730430US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2021-06-300001730430Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2021-06-3000017304302021-06-300001730430美国-公认会计准则：留存的耳机成员(ReainedEarningsMember)2021-03-310001730430US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2021-03-310001730430Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2021-03-310001730430美国-公认会计准则：留存的耳机成员(ReainedEarningsMember)2020-12-310001730430US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-12-310001730430Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2020-12-310001730430美国-公认会计准则：留存的耳机成员(ReainedEarningsMember)2020-09-300001730430US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-09-300001730430Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2020-09-300001730430美国-公认会计准则：留存的耳机成员(ReainedEarningsMember)2020-06-300001730430US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-06-300001730430Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2020-06-3000017304302020-06-300001730430美国-公认会计准则：留存的耳机成员(ReainedEarningsMember)2020-03-310001730430US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-03-310001730430Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2020-03-3100017304302020-03-310001730430美国-公认会计准则：留存的耳机成员(ReainedEarningsMember)2019-12-310001730430US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-12-310001730430Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2019-12-310001730430美国-GAAP：公共类别成员KNSA：FollowOnPublicOfferingMember2020-07-240001730430KNSA：CommonClassA1成员美国-GAAP：PrivatePlacementMember2020-07-240001730430美国-GAAP：公共类别成员KNSA：FollowOnPublicOfferingMember2020-05-180001730430KNSA：CommonClassA1成员美国-GAAP：PrivatePlacementMember2020-05-180001730430美国-GAAP：员工股票期权成员美国-GAAP：公共类别成员2020-12-310001730430美国-GAAP：员工股票期权成员美国-GAAP：公共类别成员2021-01-012021-09-300001730430美国-GAAP：员工股票期权成员美国-GAAP：公共类别成员2021-09-300001730430KNSA：奖励计划2018年成员美国-GAAP：公共类别成员2021-09-300001730430KNSA：EmployeeSharePurchesPlan2018Member美国-GAAP：公共类别成员2021-09-300001730430KNSA：股权激励计划2015年成员美国-GAAP：公共类别成员2021-09-300001730430KNSA：奖励计划2018年成员美国-GAAP：公共类别成员2018-05-230001730430KNSA：EmployeeSharePurchesPlan2018Member美国-GAAP：公共类别成员2018-05-230001730430SRT：最大成员数KNSA：EmployeeSharePurchesPlan2018Member美国-GAAP：公共类别成员2021-01-012021-01-010001730430KNSA：奖励计划2018年成员美国-GAAP：公共类别成员2021-01-012021-01-010001730430美国-GAAP：RestrictedStockUnitsRSUMember2021-09-300001730430美国-GAAP：RestrictedStockUnitsRSUMember2020-12-310001730430KNSA：RestrictedStockUnitsRsuTimeBasedMember2021-03-012021-03-310001730430KNSA：生源成员KNSA：资产购买协议成员2021-07-012021-09-300001730430Knsa:BethIsraelDeaconessMedicalCenterIncMemberKNSA：LicenseAgreement成员2021-07-012021-09-300001730430KNSA：MedimmuneLimitedMemberKNSA：LicenseAgreement成员2021-01-012021-09-300001730430KNSA：生源成员KNSA：资产购买协议成员2021-01-012021-09-300001730430Knsa:BethIsraelDeaconessMedicalCenterIncMemberKNSA：LicenseAgreement成员2021-01-012021-09-300001730430KNSA：生源成员KNSA：资产购买协议成员2020-07-012020-09-300001730430Knsa:BethIsraelDeaconessMedicalCenterIncMemberKNSA：LicenseAgreement成员2020-07-012020-09-300001730430KNSA：再生药物增量成员(Reneneron PharmPharmticalsIncMember)KNSA：LicenseAgreement成员2020-01-012020-09-300001730430KNSA：MedimmuneLimitedMemberKNSA：LicenseAgreement成员2020-01-012020-09-300001730430KNSA：生源成员KNSA：资产购买协议成员2020-01-012020-09-300001730430Knsa:BethIsraelDeaconessMedicalCenterIncMemberKNSA：LicenseAgreement成员2020-01-012020-09-300001730430美国-GAAP：租赁改进成员2021-09-300001730430美国-GAAP：建设正在进行成员2021-09-300001730430US-GAAP：ComputerEquipmentMember2021-09-300001730430KNSA：LabEquipmentMember2021-09-300001730430KNSA：家具固定和车辆成员2021-09-300001730430美国-GAAP：租赁改进成员2020-12-310001730430美国-GAAP：建设正在进行成员2020-12-310001730430US-GAAP：ComputerEquipmentMember2020-12-310001730430KNSA：LabEquipmentMember2020-12-310001730430KNSA：家具固定和车辆成员2020-12-310001730430KNSA：CommonClassAndClassA1MemberKnsa:FollowOnPublicOfferingAndPrivatePlacementMember2020-07-242020-07-240001730430KNSA：CommonClassAndClassA1MemberKnsa:FollowOnPublicOfferingAndPrivatePlacementMember2020-05-182020-05-180001730430Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2021-07-012021-09-300001730430Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2021-04-012021-06-300001730430Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2021-01-012021-03-310001730430Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2020-07-012020-09-300001730430Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2020-04-012020-06-300001730430Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2020-01-012020-03-310001730430美国-公认会计准则：留存的耳机成员(ReainedEarningsMember)2021-07-012021-09-300001730430美国-公认会计准则：留存的耳机成员(ReainedEarningsMember)2021-04-012021-06-300001730430美国-公认会计准则：留存的耳机成员(ReainedEarningsMember)2021-01-012021-03-310001730430美国-公认会计准则：留存的耳机成员(ReainedEarningsMember)2020-07-012020-09-300001730430美国-公认会计准则：留存的耳机成员(ReainedEarningsMember)2020-04-012020-06-300001730430美国-公认会计准则：留存的耳机成员(ReainedEarningsMember)2020-01-012020-03-310001730430KNSA：监管里程碑成员2021-01-012021-09-3000017304302021-03-310001730430KNSA：监管里程碑成员2021-09-300001730430美国-GAAP：CommonStockMember2021-09-300001730430美国-GAAP：CommonStockMember2021-06-300001730430美国-GAAP：CommonStockMember2021-03-310001730430美国-GAAP：CommonStockMember2020-12-310001730430美国-GAAP：CommonStockMember2020-09-300001730430美国-GAAP：CommonStockMember2020-06-300001730430美国-GAAP：CommonStockMember2020-03-310001730430美国-GAAP：CommonStockMember2019-12-310001730430US-GAAP：CommonClassBMember2020-12-310001730430美国-GAAP：公共类别成员2020-12-310001730430KNSA：公共类B1成员2020-12-310001730430KNSA：CommonClassA1成员2020-12-310001730430SRT：最大成员数KNSA：奖励计划2018年成员美国-GAAP：公共类别成员2018-05-230001730430SRT：最大成员数KNSA：EmployeeSharePurchesPlan2018Member美国-GAAP：公共类别成员2018-05-2300017304302020-09-3000017304302019-12-310001730430美国-GAAP：公允价值输入级别1成员Us-gaap:EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMember美国-GAAP：公允价值衡量递归成员美国-GAAP：MoneyMarketFundsMember2021-09-300001730430Us-gaap:EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMember美国-GAAP：公允价值衡量递归成员美国-GAAP：MoneyMarketFundsMember2021-09-300001730430美国-GAAP：公允价值输入级别1成员Us-gaap:EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMember美国-GAAP：公允价值衡量递归成员美国-GAAP：MoneyMarketFundsMember2020-12-310001730430Us-gaap:EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMember美国-GAAP：公允价值衡量递归成员美国-GAAP：MoneyMarketFundsMember2020-12-310001730430US-GAAP：公允价值输入级别2成员Us-gaap:EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMember美国-GAAP：公允价值衡量递归成员美国-GAAP：美国ReasurySecuritiesMember美国-GAAP：ShortTermInvestmentsMember2021-09-300001730430Us-gaap:EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMember美国-GAAP：公允价值衡量递归成员美国-GAAP：美国ReasurySecuritiesMember美国-GAAP：ShortTermInvestmentsMember2021-09-300001730430US-GAAP：公允价值输入级别2成员Us-gaap:EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMember美国-GAAP：公允价值衡量递归成员美国-GAAP：美国ReasurySecuritiesMember2020-12-310001730430Us-gaap:EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMember美国-GAAP：公允价值衡量递归成员美国-GAAP：美国ReasurySecuritiesMember2020-12-310001730430美国-GAAP：美国ReasurySecuritiesMember美国-GAAP：ShortTermInvestmentsMember2020-01-012020-12-310001730430美国-GAAP：美国ReasurySecuritiesMember美国-GAAP：现金等价物成员2020-01-012020-12-310001730430美国-GAAP：美国ReasurySecuritiesMember2020-01-012020-12-310001730430美国-GAAP：美国ReasurySecuritiesMember美国-GAAP：ShortTermInvestmentsMember2021-09-300001730430美国-GAAP：美国ReasurySecuritiesMember2021-09-300001730430美国-GAAP：美国ReasurySecuritiesMember美国-GAAP：ShortTermInvestmentsMember2020-12-310001730430美国-GAAP：美国ReasurySecuritiesMember美国-GAAP：现金等价物成员2020-12-310001730430美国-GAAP：美国ReasurySecuritiesMember2020-12-310001730430US-GAAP：公允价值输入级别2成员Us-gaap:EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMember美国-GAAP：公允价值衡量递归成员2021-09-300001730430美国-GAAP：公允价值输入级别1成员Us-gaap:EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMember美国-GAAP：公允价值衡量递归成员2021-09-300001730430Us-gaap:EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMember美国-GAAP：公允价值衡量递归成员2021-09-300001730430US-GAAP：公允价值输入级别2成员Us-gaap:EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMember美国-GAAP：公允价值衡量递归成员2020-12-310001730430美国-GAAP：公允价值输入级别1成员Us-gaap:EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMember美国-GAAP：公允价值衡量递归成员2020-12-310001730430Us-gaap:EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMember美国-GAAP：公允价值衡量递归成员2020-12-310001730430美国-GAAP：RestrictedStockUnitsRSUMember2021-01-012021-09-300001730430美国-GAAP：员工股票期权成员2021-01-012021-09-300001730430美国-GAAP：RestrictedStockUnitsRSUMember2020-01-012020-09-300001730430美国-GAAP：员工股票期权成员2020-01-012020-09-300001730430Us-gaap:SellingGeneralAndAdministrativeExpensesMember2021-07-012021-09-300001730430美国-GAAP：RestrictedStockUnitsRSUMember2021-07-012021-09-300001730430美国-GAAP：研究和开发费用成员2021-07-012021-09-300001730430KNSA：CostOfGoodsAndServicesSoldMember2021-07-012021-09-300001730430Us-gaap:SellingGeneralAndAdministrativeExpensesMember2021-01-012021-09-300001730430美国-GAAP：RestrictedStockUnitsRSUMember2021-01-012021-09-300001730430美国-GAAP：研究和开发费用成员2021-01-012021-09-300001730430KNSA：CostOfGoodsAndServicesSoldMember2021-01-012021-09-300001730430Us-gaap:SellingGeneralAndAdministrativeExpensesMember2020-07-012020-09-300001730430美国-GAAP：研究和开发费用成员2020-07-012020-09-300001730430KNSA：RestrictedStockUnitsRsuTimeBasedMember2020-07-012020-09-300001730430Knsa:RestrictedStockUnitsRsuPerformanceBasedAwardOneMember2020-07-012020-09-300001730430Us-gaap:SellingGeneralAndAdministrativeExpensesMember2020-01-012020-09-300001730430美国-GAAP：研究和开发费用成员2020-01-012020-09-300001730430KNSA：RestrictedStockUnitsRsuTimeBasedMember2020-01-012020-09-300001730430Knsa:RestrictedStockUnitsRsuPerformanceBasedAwardOneMember2020-01-012020-09-300001730430US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-07-012020-09-300001730430US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-04-012020-06-3000017304302020-04-012020-06-300001730430US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-01-012020-03-3100017304302020-01-012020-03-310001730430US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2021-07-012021-09-300001730430US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2021-04-012021-06-3000017304302021-04-012021-06-300001730430US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2021-01-012021-03-3100017304302021-01-012021-03-310001730430KNSA：MedimmuneLimitedMemberKNSA：LicenseAgreement成员2017-12-012017-12-3100017304302021-07-012021-09-3000017304302020-07-012020-09-300001730430美国-GAAP：CommonStockMember2020-07-012020-09-300001730430KNSA：股权激励计划2015年成员美国-GAAP：公共类别成员2018-05-230001730430KNSA：RestrictedStockUnitsRsuTimeBasedMember2020-01-012020-12-310001730430Knsa:RestrictedStockUnitsRsuPerformanceBasedAwardOneMember2020-01-012020-12-310001730430Knsa:RestrictedStockUnitsRsuPerformanceBasedAwardOneMember2019-01-012019-12-310001730430美国-GAAP：RestrictedStockUnitsRSUMemberKNSA：RilonaceptLongTermIncentivePlanMember2019-12-012021-09-300001730430SRT：最大成员数KNSA：奖励计划2018年成员美国-GAAP：公共类别成员2021-01-012021-01-010001730430SRT：最大成员数KNSA：EmployeeSharePurchesPlan2018Member美国-GAAP：公共类别成员2018-05-232018-05-230001730430KNSA：奖励计划2018年成员美国-GAAP：公共类别成员2018-05-232018-05-230001730430KNSA：再生药物增量成员(Reneneron PharmPharmticalsIncMember)KNSA：ClinicalSupplyAgreement成员2021-01-012021-09-300001730430KNSA：再生药物增量成员(Reneneron PharmPharmticalsIncMember)KNSA：ClinicalSupplyAgreement成员2020-01-012020-09-300001730430美国-公认会计准则：其他当前责任成员2021-09-300001730430美国公认会计准则：应收账款成员2021-09-300001730430Knsa:FollowOnPublicOfferingAndPrivatePlacementInclusiveOfOverAllotmentMember2020-07-242020-07-240001730430Knsa:FollowOnPublicOfferingAndPrivatePlacementInclusiveOfOverAllotmentMember2020-05-182020-05-180001730430KNSA：MedimmuneLimitedMemberKNSA：LicenseAgreement成员2018-10-012018-12-310001730430KNSA：生源成员KNSA：资产购买协议成员2019-01-012019-12-310001730430KNSA：生源成员KNSA：资产购买协议成员2017-01-012017-12-310001730430KNSA：MedimmuneLimitedMemberKNSA：LicenseAgreement成员2019-01-012019-12-310001730430KNSA：生源成员KNSA：资产购买协议成员2016-09-012016-09-300001730430US-GAAP：CommonClassBMember2021-09-300001730430美国-GAAP：公共类别成员2021-09-300001730430KNSA：公共类B1成员2021-09-300001730430KNSA：CommonClassA1成员2021-09-3000017304302020-01-012020-12-310001730430美国-GAAP：RestrictedStockUnitsRSUMemberKNSA：RilonaceptLongTermIncentivePlanMember2019-12-012019-12-3100017304302020-01-012020-09-300001730430Knsa:BethIsraelDeaconessMedicalCenterIncMemberSRT：最大成员数KNSA：LicenseAgreement成员2021-09-300001730430KNSA：生源成员SRT：最大成员数KNSA：资产购买协议成员2016-09-300001730430KNSA：MedimmuneLimitedMemberSRT：最大成员数KNSA：LicenseAgreement成员2020-07-310001730430KNSA：再生药物增量成员(Reneneron PharmPharmticalsIncMember)KNSA：LicenseAgreement成员2021-01-012021-09-300001730430KNSA：再生药物增量成员(Reneneron PharmPharmticalsIncMember)KNSA：LicenseAgreement成员2020-10-012020-12-310001730430KNSA：MedimmuneLimitedMemberKNSA：LicenseAgreement成员2018-12-310001730430KNSA：再生药物增量成员(Reneneron PharmPharmticalsIncMember)SRT：最大成员数KNSA：LicenseAgreement成员2017-09-300001730430KNSA：MedimmuneLimitedMemberKNSA：LicenseAgreement成员2020-07-012020-07-310001730430KNSA：MedimmuneLimitedMemberSRT：最小成员数KNSA：LicenseAgreement成员2020-07-012020-07-310001730430KNSA：生源成员KNSA：资产购买协议成员2016-09-300001730430KNSA：MedimmuneLimitedMemberSRT：最大成员数KNSA：LicenseAgreement成员2017-12-310001730430KNSA：再生药物增量成员(Reneneron PharmPharmticalsIncMember)KNSA：LicenseAgreement成员2017-09-012017-09-300001730430美国-GAAP：现金和现金等价物成员美国-GAAP：信用集中度风险成员2021-01-012021-09-300001730430美国-GAAP：现金和现金等价物成员美国-GAAP：信用集中度风险成员2020-01-012020-12-310001730430KNSA：CommonClassA1成员2021-01-012021-09-300001730430KNSA：公共类B1成员2021-01-012021-09-300001730430US-GAAP：CommonClassBMember2021-01-012021-09-300001730430美国-GAAP：CommonStockMember2021-07-012021-09-300001730430美国-GAAP：CommonStockMember2021-04-012021-06-300001730430美国-GAAP：CommonStockMember2021-01-012021-03-3100017304302021-09-3000017304302020-12-310001730430美国-GAAP：CommonStockMember2021-10-310001730430US-GAAP：CommonClassBMember2021-10-310001730430美国-GAAP：公共类别成员2021-10-310001730430KNSA：公共类B1成员2021-10-310001730430KNSA：CommonClassA1成员2021-10-3100017304302021-01-012021-09-30Xbrli：共享Iso4217：美元Xbrli：纯Knsa：项目KNSA：安全KNSA：投票KNSA：分期付款Iso4217：美元Xbrli：共享

美国

美国证券交易委员会

华盛顿特区，20549

表格：10-Q

(标记一)

☒根据1934年《证券交易法》第13节或第15(D)节的规定，他们将提交季度报告。

在截至本季度末的季度内2021年9月30日

或

☐根据1934年《证券交易法》第13节或第15(D)节的规定提交过渡报告。

在从日本向日本过渡的过渡期内，美国将从日本转向日本。在这段过渡期内，中国将从日本转向日本。

委托文件编号：001-38492

基尼克萨制药有限公司(Kiniksa PharmPharmticals，Ltd.)

(注册人的确切姓名载于其约章)

百慕大群岛		98-1327726
(述明或其他司法管辖权		(税务局雇主
公司或组织)		识别号码)

基尼克萨制药有限公司(Kiniksa PharmPharmticals，Ltd.)

克拉伦登大厦(Clarendon House)

教堂街2号

哈密尔顿HM11, 百慕大群岛

(808) 451-3453

(地址、邮政编码和电话号码，包括主要执行机构的区号)

基尼克萨制药公司(Kiniksa PharmPharmticals Corp.)

海登大道100号

马萨诸塞州列克星敦，邮编：02421

(781) 431-9100

(地址、邮政编码、电话号码，包括服务代理商的区号)

不适用

(前姓名、前地址和前财政年度，如果自上次报告以来发生变化)

根据该法第12(B)条登记的证券：


每节课的标题	交易代码	注册的每个交易所的名称
A类普通股	KNSA	纳斯达克股票市场有限责任公司(纳斯达克全球精选市场)

用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短期限内)提交了1934年证券交易法第13条或第15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。是 ☒不是☐

用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。是 ☒不是☐

用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。见“交易法”第12b-2条中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。



大型文件服务器加速运行	☒	加速后的文件管理器	◻

非加速文件管理器	◻	规模较小的新闻报道公司	☒

		新兴成长型公司	☐

如果是新兴成长型公司，用勾号表示注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据交易所法案第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。◻

用复选标记表示注册人是否为空壳公司(如规则所定义)《交易法》第12B-2条)。是☐没有问题。☒

截至2021年10月31日，有68,888,435已发行普通股总数，包括：

33,887,757A类普通股，每股票面价值0.000273235美元

1,813,457B类普通股，每股票面价值0.000273235美元

17,129,603A1类普通股，每股票面价值0.000273235美元

16,057,618B1类普通股，每股票面价值0.000273235美元

Kiniksa制药有限公司

表格310-Q

截至2021年9月30日的9个月

	页面
第一部分：金融信息	7
第一项财务报表(未经审计)	7
截至2021年9月30日和2020年12月31日的合并资产负债表	7
截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月和九个月的综合经营报表和全面亏损报表	8
截至2021年和2020年9月30日的三个月和九个月的股东权益综合报表	9
截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月合并现金流量表	10
合并财务报表附注	11
第二项：管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析	35
第三项关于市场风险的定量和定性披露	51
项目4.控制和程序	51

第二部分--其他信息	53
第一项：法律诉讼	53
项目1A。风险因素	53
第二项：股权证券的未登记销售和收益的使用	128
第三项高级证券违约	128
第二项第四项：煤矿安全信息披露	128
第五项：其他信息	128
项目6.所有展品	129

签名	130

关于前瞻性陈述的特别说明

这份Form 10-Q季度报告或季度报告包含前瞻性陈述。除本季度报告中包含的历史事实的陈述外，本季度报告中包含的所有陈述，包括有关我们产品的商业销售、预期产品的未来结果、未来的运营结果和财务状况、我们的现金、现金等价物和短期投资的预期时间表、业务战略、产品开发、预期产品和候选产品、它们的预期特性、性能、市场机会和竞争、以可接受的成本和质量供应药品、合作伙伴、许可证和其他战略安排、实现临床里程碑的预期时间表、临床里程碑的时间和潜在结果。我们的产品和候选产品的潜在覆盖范围和报销范围(如果获得批准)、商业战略和商业前活动、研发成本、监管申报和反馈的时间、成功的时间和可能性以及未来运营和资金需求的管理计划和目标都是前瞻性陈述。

这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要因素，这些风险、不确定性和其他重要因素可能导致我们的实际结果、表现或成就与前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果、表现或成就大不相同。

在某些情况下，您可以通过“可能”、“将会”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“可能”、“打算”、“目标”、“设计”、“目标”、“项目”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”或“继续”或这些术语的否定或其他类似表述来识别前瞻性陈述。尽管并不是所有的前瞻性陈述都包含这些识别词语。本季度报告中的前瞻性陈述仅为预测。这些前瞻性陈述主要基于我们目前对未来事件和财务趋势的预期和预测，我们认为这些事件和财务趋势可能会影响我们的业务、财务状况和经营结果。这些前瞻性陈述仅代表截至本季度报告发布之日的情况，受本季度报告题为“风险因素”和“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”部分以及本季度报告其他部分所描述的大量风险、不确定因素和假设的影响。这些前瞻性陈述会受到许多风险和不确定因素的影响，包括但不限于：

●

新冠肺炎疫情对我们业务的影响，包括我们的商业运营和临床试验；

●

如果获得批准，我们继续有能力将ARCALYST(利洛那赛特)商业化，并开发和商业化我们当前和未来的候选产品；

●

我们作为一家处于早期商业阶段的生物制药公司的地位以及我们对未来亏损的预期；

●

我们未来的资本需求以及我们需要筹集额外资金的需要，包括通过公开或私人证券发行、债务融资或其他来源，其中可能包括许可、合作或其他战略交易或安排；

●

漫长而昂贵的临床开发过程，其结果不确定，可能导致临床失败或延误，包括由于新冠肺炎大流行；

●

由任何适用的监管机构决定是否批准我们当前或未来的候选产品用于临床开发，并最终决定是否批准它们用于营销和销售；

●

我们预测和预防候选产品引起的不良事件的能力；

●

我们识别、授权、获取、发现或开发其他候选产品的能力；

●

我们承担业务合并、合作或其他战略交易的能力；

●

我们有能力按照法规要求，以可接受的成本和质量规格生产我们的产品和候选产品；

●

我们有能力生产足够的商业库存的产品来满足患者的需求；

●

我们候选产品的市场接受度；

●

有竞争力和潜在竞争力的产品和技术；

●

如果获得批准，医生对我们的产品和候选产品的认知度和采用率；

●

我们的产品和候选产品的市场规模(如果获得批准)；

●

我们满足医生或患者质量期望的能力；

●

我们改进产品和候选产品的能力；

●

第三方付款人决定在承保ARCALYST或我们当前或未来的任何候选产品(如果获得批准)之前不承保或建立负担过重的要求，或在承保或维持我们候选产品的承保范围(如果获得批准)之前要求进行广泛或独立进行的临床试验；

●

我们成功管理我们成长的能力；

●

我们有能力避免产品责任索赔，并保持足够的产品责任保险；

●

我们获得监管排他性的能力；

●

我们获得、维护、保护和执行与我们的产品和候选产品相关的知识产权的能力；

●

适用于我们的产品和候选产品的联邦、州和外国法规要求；

●

我们高管、某些高级管理层成员和关联股东的所有权集中可能会阻止我们的股东影响重大的公司决策；

●

我们吸引和挽留技术人才的能力；以及

●

我们执行战略的能力。

由于前瞻性陈述固有地受到风险和不确定性的影响，有些风险和不确定性是无法预测或量化的，有些是我们无法控制的，因此您不应依赖这些前瞻性陈述作为对未来事件的预测。我们的前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或发生，实际结果可能与前瞻性陈述中预测的大不相同。此外，我们在不断发展的环境中运营。新的风险因素和不确定因素可能会不时出现，管理层不可能预测到所有的风险因素和不确定因素。由于这些因素，我们不能向您保证本季度报告中的前瞻性陈述将被证明是准确的。除非适用法律另有要求，否则我们不打算公开更新或修改本文中包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、环境变化或其他原因。

您应该完整地阅读本季度报告和我们在本季度报告中引用的文件，并了解我们未来的实际结果可能与我们预期的大不相同。我们通过这些警告性声明来限定我们所有的前瞻性声明。

汇总风险因素

我们的业务面临许多风险和不确定因素，包括第二部分第1A项中描述的风险和不确定因素。本季度报告中的“风险因素”。在投资我们的A类普通股时，您应该仔细考虑这些风险和不确定性。影响我们业务的主要风险和不确定因素包括：

●

新冠肺炎大流行和采取的相关应对措施，包括针对病毒新变种实施或重新实施的措施，可能会对我们的业务和运营以及我们的制造商、合同研究机构或CRO以及与我们有业务往来或以其他方式接触的其他第三方(包括监管机构)的业务和运营产生不利影响，并继续影响全球经济，这可能对我们的业务、运营和财务状况产生实质性的不利影响；

●

我们最近才开始产生产品收入，自成立以来已经发生了重大的运营亏损，预计在可预见的未来将出现重大运营亏损，可能永远无法实现或保持盈利；

●

我们将需要大量额外资金来继续ARCALYST或任何其他产品的商业化(如果获得批准)，以及我们候选产品的开发和商业化(如果获得批准)，并确定、发现、开发或获得更多候选产品，如果我们无法在需要时以可接受的条件筹集资金，或者根本无法筹集资金，我们可能会被迫推迟、减少或停止我们的一个或多个产品开发计划、研发计划或其他运营或商业化努力；

●

我们严重依赖ARCALYST的商业成功，在将一种治疗药物商业化、支持销售、营销和分销活动，以及直接和/或通过与第三方达成协议来维护这些活动的适用基础设施方面经验有限；因此，我们可能无法维持ARCALYST的商业化，或无法成功地将任何未来批准的候选产品商业化，这可能会削弱我们创造产品收入的能力；

●

我们在很大程度上依赖于我们的一个或多个候选产品的成功，这些候选产品处于产品开发的不同阶段，不能保证我们能够在临床开发中推进我们的候选产品，获得监管部门的批准，并最终将我们的一个或多个候选产品及时商业化(如果有的话)；

●

复发性心包炎的ARCALYST，以及我们目前或未来的候选产品，可能无法获得医生、患者或第三方付款人的持续市场接受，在这种情况下，我们创造产品收入的能力将受到损害；

●

我们的产品和候选产品的成功商业化(如果获得批准)在一定程度上将取决于第三方付款人为我们的产品和候选产品提供资金、建立有利的承保范围和定价政策以及设置足够的报销水平的程度(如果获得批准)，如果我们的产品和候选产品未能获得或维持承保范围和足够的报销，如果获得批准，可能会限制我们营销这些产品的能力，并降低我们的创收能力；

●

我们的产品和候选产品的目标患者群体的发病率和流行率尚未准确确定，如果我们的产品和候选产品的市场机会(如果获得批准)比我们估计的要小，或者如果我们获得的任何批准是基于对患者群体的更狭隘的定义，我们的收入和实现盈利的能力可能会受到实质性的不利影响；

●

我们候选产品的临床开发是一个漫长而昂贵的过程，具有不确定的时间表、成本和结果；

●

我们目前或计划中的临床前和临床试验可能会遇到重大延误，包括在获得监管部门对适应症、网站激活、登记和进行试验的批准方面的延误，这可能会推迟或阻止我们的产品开发活动；

●

我们依赖包括CRO在内的第三方来激活我们的网站，为我们的候选产品进行或以其他方式支持我们的研究活动、临床前研究和临床试验，这些第三方的表现可能不令人满意，这可能会延误、阻止或损害我们的产品开发活动；

●

我们与第三方(包括独立的合同制造组织或CMO)签订合同，生产我们的候选临床前和临床开发产品，生产我们的商业供应的ARCALYST，并为我们的产品和候选产品供应药物物质和药品，如果这些第三方的表现不令人满意，包括生产足够的ARCALYST商业供应以满足患者需求，我们的产品开发活动、监管批准和商业化努力可能会被推迟、阻止或损害；

●

我们的所有产品和候选产品均已获得许可或从其他方获得；如果我们无法充分保护该等产品和候选产品，或无法确保和保持运营自由，其他人可能会阻止我们将我们的产品和候选产品商业化(如果获得批准)，或者更直接地与我们竞争；

●

我们面临着来自其他生物技术和制药公司的激烈竞争，这可能导致其他公司在我们之前或比我们更成功地发现、开发或商业化药物；

●

我们可能无法成功执行我们的增长战略来识别、发现、开发、许可或获得更多候选产品或技术，我们的战略可能不会产生预期的结果，或者我们可能会改进或以其他方式改变我们的增长战略；

●

我们可能寻求收购业务或进行业务合并、合作或其他战略性交易，这些交易可能不会成功或以有利的条件进行，而且我们可能没有意识到此类交易的预期好处；以及

●

集中我们普通股的投票权可能会阻止新投资者影响重大的公司决策，并可能对我们A类普通股的价格产生不利影响。

行业和其他数据

除非另有说明，本季度报告中包含的某些行业数据和市场数据均来自独立的第三方调查、市场研究、公开信息、政府机构的报告以及行业出版物和调查。本季度报告中使用的所有市场数据都涉及一些假设和限制，请注意不要过度重视此类估计。我们相信，本季度报告中包含的这些行业出版物和调查的信息是可靠的。

ARCALYST是Regeneron PharmPharmticals，Inc.的注册商标。仅为方便起见，本季度报告中提及的商标、服务标记和商号可能不带标识符号。

第一部分：金融信息

第一项财务报表(未经审计)

KINIKSA制药有限公司

综合资产负债表

(以千为单位，不包括每股和每股金额)

(未经审计)


	9月30日--		2011年12月31日
	2021		2020
资产
流动资产：
现金和现金等价物	$	190,183	$	114,038
短期投资		10,000		209,444
受限现金		—		210
应收账款净额		3,224		—
库存		5,606		—
预付费用和其他流动资产		8,499		9,557
流动资产总额		217,512		333,249
财产和设备，净值		3,168		4,051
经营性租赁使用权资产		6,128		6,566
其他长期资产		6,551		5,588
无形资产，净额		19,500		—
递延税项资产		—		10
总资产	$	252,859	$	349,464

负债与股东权益
流动负债：
应付帐款	$	1,649	$	503
应计费用		28,528		29,199
经营租赁负债		3,246		2,107
其他流动负债		1,004		37
流动负债总额		34,427		31,846
非流动负债：
非流动经营租赁负债		3,499		4,878
其他长期负债		885		805
总负债		38,811		37,529
承付款和或有事项(附注13)
股东权益：
A类普通股，面值$0.000273235每股；32,992,834股票和31,777,420股票已发布和杰出的分别截至2021年9月30日和2020年12月31日		8		8
B类普通股，面值$0.000273235每股；1,813,457股票和2,355,458股票已发布和杰出的分别截至2021年9月30日和2020年12月31日		1		1
A1类普通股，$0.000273235票面价值；18,024,526截至2021年9月30日和2020年12月31日已发行和未偿还		5		5
B1类普通股，$0.000273235票面价值；16,057,618截至2021年9月30日和2020年12月31日发行和发行的股票		4		4
额外实收资本		853,139		829,424
累计其他综合收益(亏损)		(45)		(34)
累计赤字		(639,064)		(517,473)
股东权益总额		214,048		311,935
总负债和股东权益	$	252,859	$	349,464

附注是这些合并财务报表的组成部分。

KINIKSA制药有限公司

合并经营报表和全面亏损

(以千为单位，不包括每股和每股金额)

(未经审计)


	截至三个月				截至9个月
	9月30日--				9月30日--
	2021		2020		2021		2020
收入：
产品收入，净额	$	12,095	$	—	$	19,799	$	—
成本和运营费用：
销货成本		2,767		—		5,233		—
研发		19,236		31,419		71,864		74,644
销售、一般和行政		20,759		11,799		63,207		29,821
总运营费用		42,762		43,218		140,304		104,465
运营亏损		(30,667)		(43,218)		(120,505)		(104,465)
利息收入		5		49		20		1,104
所得税未计提收益(准备金)前亏损		(30,662)		(43,169)		(120,485)		(103,361)
所得税优惠(拨备)		118		(667)		(1,106)		(4,363)
净损失	$	(30,544)	$	(43,836)	$	(121,591)	$	(107,724)
普通股股东应占每股净亏损--基本亏损和摊薄亏损	$	(0.44)	$	(0.66)	$	(1.78)	$	(1.80)
加权平均已发行普通股-基本普通股和稀释普通股		68,662,673		65,958,513		68,444,061		59,754,495
综合亏损：
净损失	$	(30,544)	$	(43,836)	$	(121,591)	$	(107,724)
其他全面亏损：
短期投资未实现亏损和货币换算调整，税后净额		(72)		(3)		(11)		(27)
其他综合损失合计		(72)		(3)		(11)		(27)
全面损失总额	$	(30,616)	$	(43,839)	$	(121,602)	$	(107,751)

附注是这些合并财务报表的组成部分。

KINIKSA制药有限公司

合并股东权益报表

(单位为千，份额除外)

(未经审计)


	普通股			其他内容		累计				总计
	(A类、B类、A1类、B1类)			实缴		其他综合		累计		股东的
	股票	金额		资本		收益(亏损)		赤字		权益
2020年12月31日的余额	68,215,022	$	18	$	829,424	$	(34)	$	(517,473)	$	311,935
根据激励奖励计划发行A类普通股	115,012		—		1,106		—		—		1,106
基于股份的薪酬费用	—		—		7,126		—		—		7,126
短期投资和货币换算调整的未实现收益	—		—		—		13		—		13
净损失	—		—		—		—		(49,484)		(49,484)
2021年3月31日的余额	68,330,034	$	18	$	837,656	$	(21)	$	(566,957)	$	270,696
根据激励奖励计划发行A类普通股	134,715		—		887		—		—		887
基于股份的薪酬费用	—		—		5,717		—		—		5,717
短期投资和货币换算调整的未实现收益	—		—		—		48		—		48
净损失	—		—		—		—		(41,563)		(41,563)
2021年6月30日的余额	68,464,749	$	18	$	844,260	$	27	$	(608,520)	$	235,785
根据激励奖励计划和员工购股计划发行A类普通股	423,686		—		2,680		—		—		2,680
基于股份的薪酬费用	—		—		6,199		—		—		6,199
短期投资和货币换算调整的未实现收益	—		—		—		(72)		—		(72)
净损失	—		—		—		—		(30,544)		(30,544)
2021年9月30日的余额	68,888,435	$	18	$	853,139	$	(45)	$	(639,064)	$	214,048


	普通股			其他内容		累计				总计
	(A类、B类、A1类、B1类)			实缴		其他综合		累计		股东的
	股票	金额		资本		收入		赤字		权益
2019年12月31日的余额	54,937,628	$	15	$	581,467	$	33	$	(356,092)	$	225,423
期权的行使	643,867		—		2,414		—		—		2,414
基于股份的薪酬费用	—		—		4,209		—		—		4,209
短期投资和货币换算调整的未实现收益	—		—		—		207		—		207
净损失	—		—		—		—		(26,419)		(26,419)
2020年3月31日的余额	55,581,495	$	15	$	588,090	$	240	$	(382,511)	$	205,834
在后续发行完成时发行A类普通股，包括行使超额配售选择权，扣除承销折扣和佣金以及其他发行成本	2,760,000		1		46,900		—		—		46,901
私募完成后发行A1类普通股，扣除配售代理费	1,600,000		—		27,594		—		—		27,594
发行A类普通股，与从收购Primatope治疗公司所有已发行和已发行的股本证券中获得第三方托管有关。	59,469		—		—		—		—		—
根据员工购股计划行使认购权和发行股份	485,592		—		2,936		—		—		2,936
基于股份的薪酬费用	—		—		4,851		—		—		4,851
短期投资未实现亏损和货币换算调整	—		—		—		(231)		—		(231)
净损失	—		—		—		—		(37,469)		(37,469)
2020年6月30日的余额	60,486,556	$	16	$	670,371	$	9	$	(419,980)	$	250,416
在后续发行完成后发行A类普通股，扣除承销折扣和佣金以及其他发行成本	5,952,381		2		117,691		—		—		117,693
私募完成后发行A1类普通股，扣除配售代理费	1,428,572		—		28,350		—		—		28,350
发行A类普通股与发行与之前支付给Primatope治疗公司的一个里程碑有关的股票有关。	16,634		—		—		—		—		—
期权的行使	33,107		—		331		—		—		331
基于股份的薪酬费用	—		—		5,558		—		—		5,558
短期投资未实现亏损和货币换算调整	—		—		—		(3)		—		(3)
净损失	—		—		—		—		(43,836)		(43,836)
2020年9月30日的余额	67,917,250	$	18	$	822,301	$	6	$	(463,816)	$	358,509

附注是这些合并财务报表的组成部分。

KINIKSA制药有限公司

合并现金流量表

(单位：千)

(未经审计)


	截至9个月
	9月30日--
	2021		2020
经营活动的现金流：
净损失	$	(121,591)	$	(107,724)
对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行调整：
折旧及摊销费用		1,687		1,838
基于股份的薪酬费用		19,042		14,618
非现金租赁费用		1,895		761
摊销保费和增加短期投资折扣		617		(239)
递延所得税		—		4,321
营业资产和负债变动情况：
预付费用和其他资产		1,034		(5,768)
应收账款净额		(3,224)		—
库存		(5,606)		—
其他长期资产		(1,059)		—
应付帐款		1,116		(1,704)
应计费用和其他负债		295		(969)
经营租赁负债		(1,700)		(1,105)
其他长期负债		80		630
用于经营活动的现金净额		(107,414)		(95,341)
投资活动的现金流：
购置物业和设备		(164)		(228)
购买短期投资		(97,460)		(344,159)
短期投资到期收益		296,300		252,300
取得的无形资产		(20,000)		—
投资活动提供的净现金		178,676		(92,087)
融资活动的现金流：
发行A类普通股所得的后续发行收益，扣除承销折扣和佣金，包括行使超额配售选择权		—		165,725
私募发行A1类普通股所得款项(扣除配售费用)		—		55,944
支付要约费用		—		(976)
根据激励奖励计划和员工购股计划发行A类普通股所得款项		4,673		5,681
融资活动提供的现金净额		4,673		226,374
现金、现金等价物和限制性现金净增长		75,935		38,946
期初现金、现金等价物和限制性现金		114,248		47,138
期末现金、现金等价物和限制性现金	$	190,183	$	86,084

补充信息：
缴纳所得税的现金	$	859	$	482

补充披露非现金投资和融资活动：
递延发售成本计入应计费用和应付账款	$	—	$	154
应计费用和应付账款中包括的财产和设备	$	—	$	8
以经营性租赁义务换取的使用权资产	$	1,462	$	—

附注是这些合并财务报表的组成部分。

KINIKSA制药有限公司

合并财务报表附注

(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)

(未经审计)

1、报告的业务性质和呈报依据。

Kiniksa制药有限公司(“本公司”)是一家生物制药公司，专注于发现、收购、开发和商业化治疗药物，用于患有严重未得到满足的医疗需求的衰弱疾病患者。本公司于2015年7月注册为百慕大豁免公司。该公司的资产组合基于强大的生物理性或经过验证的机制，针对服务不足的条件，并提供差异化的潜力。

该公司受到生物制药行业早期商业阶段公司以及全球健康、社会、经济和市场状况的共同风险和不确定因素的影响，包括来自2019年冠状病毒病(“新冠肺炎”)大流行的影响。虽然美国食品和药物管理局(FDA)批准了ARCALYST的补充生物制品许可证申请(SBLA)，但美国食品和药物管理局(FDA)批准了ARCALYST的补充生物制品许可证申请(sBLA^®利洛那塞(Rilonacept)用于治疗复发性心包炎和降低2021年3月12岁及以上成人和儿童的复发风险，该公司获得监管部门批准的经验有限。不能保证公司对其当前或未来候选产品的研究和开发将成功完成，不能保证公司的技术将获得或保持足够的保护，不能保证任何当前或未来的产品候选将获得必要的政府监管批准，不能保证ARCALYST将继续具有商业可行性，也不能保证公司当前或未来的任何候选产品(如果获得批准)将具有商业可行性。在FDA批准ARCALYST用于治疗复发性心包炎和降低复发风险后，该公司还承担了ARCALYST的销售和分销，用于之前批准的治疗冷冻比林相关周期综合征(“CAPS”)的适应症，包括家族性自身冷自炎综合征和Muckle-Wells综合征，以及用于维持12岁及以上成人和儿童白细胞介素1受体拮抗剂(“DIRA”)缺乏的缓解。如果利润是在特定限额内扣除某些商业化费用后确定的，则从ARCALYST的销售额中确定利润。该公司从事治疗产品的销售和营销活动的经验有限，因此，它可能无法维持ARCALYST的商业化，或在未来成功地将其任何其他适销对路的产品商业化。更有甚者, 该公司的经营环境是快速的技术创新和来自制药和生物技术公司的激烈竞争。此外，该公司的产品和候选产品的开发和制造分别依赖其员工、顾问和包括CRO和CMO在内的其他第三方的服务。即使该公司目前和未来的产品开发努力取得成功，该公司何时(如果有的话)将从产品销售中获得可观的收入或实现盈利还是个未知数。

与新冠肺炎相关的风险和不确定性

除了该公司所在行业处于早期商业阶段的公司所共有的风险和不确定因素外，该公司还受到全球社会、医疗保健、经济和市场条件的影响，包括新冠肺炎大流行的影响以及为应对这一大流行而采取的措施，这些措施随着该病毒新变种的出现而不断演变。2019年12月，新冠肺炎在中国武汉浮出水面。该病毒在全球传播，并被世界卫生组织宣布为大流行。这场大流行已经并可能继续对社会的许多方面造成广泛影响，已经并可能继续对世界各地的医疗体系、全球经济以及企业和资本市场造成重大破坏。

为了阻止新冠肺炎疫情的蔓延，美国联邦和州政府以及全球其他国家的政府已经采取了各种措施来应对疫情，包括对商业和旅行的重大限制，以及与社会保持距离的措施。尽管随着新冠肺炎疫苗的广泛分发和全球病例的减少，某些此类措施已经放松或废除，但某些地区仍然极易受到疫情的影响。此外，由于出现了新的限制，这种限制的放松已经并可能在未来受到突然逆转的影响。

KINIKSA制药有限公司

合并财务报表附注

(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)

(未经审计)

新冠肺炎的变种，可能延长或加剧疫情对公司业务、财务状况和经营业绩的影响。

新冠肺炎疫情以及为应对疫情而采取的措施可能会对公司的业务或运营以及公司现在或未来与之有业务往来或以其他方式接触的公司的首席营运官、CRO和其他第三方的业务和运营造成重大干扰，包括由于人员短缺或重新确定优先顺序、生产放缓或停产以及交付系统中断。新冠肺炎疫情还可能对本公司的临床前研究和临床试验产生不利影响，这可能会阻碍、推迟、限制或阻止本公司候选产品的临床开发，导致其候选产品延迟或被拒绝监管部门的批准，或者推迟或不利影响本公司的商业化活动，从而对本公司的业务和运营，包括其创造收入的能力产生重大不利影响。此外，新冠肺炎疫情仍在影响包括美国经济在内的全球经济，有可能产生严重而持久的负面经济影响。此外，这场流行病还导致生物制药公司的交易价格波动，这可能会对该公司在需要时或在可接受的条件下筹集额外资本(如果有的话)的能力产生不利影响。

尽管该公司继续其公司办事处的重新开放进程，但它意识到疫情发展过程中带来的额外风险和不确定性，包括病毒新变种的出现，并不断寻求制定应急和缓解战略，以潜在地将对其业务和运营的此类风险和不确定性降至最低。然而，不能保证任何已确定的突发事件和缓解策略都会有效。如果这些突发事件和缓解策略被证明无效，公司的业务和运营可能会在多个方面受到不利影响，包括需要修改其重新开业战略。对公司业务和运营的影响程度将取决于未来的事态发展，这些事态发展高度不确定，无法有把握地预测，例如疾病的最终传播、大流行的持续时间、病毒新变种的出现、不断演变的商务和旅行限制以及与社会保持距离的措施，以及为控制、预防和治疗疾病而采取的这些和其他行动的有效性。

合并原则

随附的综合财务报表已按照美国公认会计原则(“GAAP”)编制，其中包括公司及其全资子公司Kiniksa制药公司(“Kiniksa US”)、Primatope治疗公司(“Primatope”)和Kiniksa制药(英国)有限公司(“Kiniksa UK”)以及Kiniksa UK、Kiniksa PharmPharmticals(UK)的子公司的账目，其中包括公司及其全资子公司Kiniksa PharmPharmticals Corp.(“Kiniksa US”)、Primatope Treeutics，Inc.(“Primatope”)和Kiniksa PharmPharmticals(UK)以及Kiniksa UK、Kiniksa PharmPharmticals(UK)的子公司的账目。在清除所有重要的公司间帐户和交易之后。

预算的使用

按照公认会计原则编制公司的合并财务报表要求管理层作出估计和假设，这些估计和假设影响报告期间报告的资产和负债额、合并财务报表日期的或有资产和负债的披露以及报告期内报告的费用金额。这些合并财务报表中反映的重大估计和假设包括但不限于收入确认、库存资本化、研发费用应计和基于股票的奖励的估值。我们会根据环境、事实和经验的变化，定期检讨估计数字。估计的变化记录在它们被知道的那段时间内。实际结果可能与这些估计不同。

KINIKSA制药有限公司

合并财务报表附注

(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)

(未经审计)

报告和本位币

该公司全球活动的财务结果以美元报告，其海外子公司使用美元或其各自的当地货币作为其职能货币。

以其他货币进行的交易按交易发生时的汇率以功能货币记录。以其他货币计价的货币资产和负债按资产负债表日的有效汇率重新计量为功能货币。重新计量外币货币资产和负债所产生的汇率损益计入发生期间的损益。

对于当地货币为功能货币的公司境外子公司，以当地货币计价的资产和负债按期末汇率换算成美元，由此产生的换算调整作为股东权益(亏损)内累计其他综合收益(亏损)的组成部分报告。

未经审计的中期综合财务信息

随附的未经审计综合财务报表已根据美国公认会计准则编制，以提供中期财务信息。随附的未经审计的合并财务报表不包括GAAP要求的完整合并财务报表所需的所有信息和脚注。随附的年终合并资产负债表来自经审计的财务报表，但不包括公认会计原则要求的所有披露。未经审计的中期综合财务报表按照与经审计的年度综合财务报表相同的基准编制，管理层认为反映了所有调整，其中仅包括公司截至2021年9月30日的财务状况、截至2021年和2020年9月30日的三个月和九个月的经营业绩、截至2021年和2020年9月30日的九个月的股东权益变化以及截至2021年和2020年9月30日的九个月的现金流量的公允报表所需的正常经常性调整。截至2021年9月30日的三个月和九个月的业绩不一定表明截至2021年12月31日的一年、任何其他中期或任何未来一年或任何时期的预期结果。

流动性

根据会计准则更新(“ASU”)第2014-15号，披露实体作为持续经营企业的能力的不确定性(子主题205-40)，本公司已评估是否存在总体考虑的条件和事件，使人对本公司在合并财务报表发布之日起一年内继续作为持续经营企业的能力产生重大怀疑。截至2021年9月30日，该公司的累计亏损为$639,064。在截至2021年9月30日的9个月内，本公司发生净亏损$121,591，已用$107,414经营活动中的现金，并支付了$20,000在达到指定的监管里程碑时(见附注11)。该公司预计在可预见的未来将继续产生营业亏损。截至2021年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资$200,183.

根据目前的运营计划，该公司预计其现金、现金等价物和短期投资将足以为自这些综合财务报表发布之日起至少12个月的运营和资本支出需求提供资金。在此之后，该公司未来的生存能力取决于其筹集额外资本为其运营提供资金的能力。该公司将需要通过公共或私人证券发行、债务融资、政府资金或赠款或其他来源为其运营提供资金，这些来源可能包括许可、合作或其他战略交易或安排。虽然本公司过往曾成功筹集资金，但不能保证其会成功地以本公司可接受的条款获得该等额外融资(如果有的话)。如果公司无法获得资金，公司可以

KINIKSA制药有限公司

合并财务报表附注

(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)

(未经审计)

公司可能被迫推迟、减少或取消部分或全部商业化努力、候选产品研发计划或产品组合扩展，这可能会对其业务前景产生不利影响，否则公司可能无法继续运营。

2、《会计准则》、《会计准则》、《重大会计政策汇总表》

现金和现金等价物

本公司将购买时存入银行的存款、货币市场基金和临时投资于到期日不超过3个月的各种工具的现金归类为现金和现金等价物。截至2021年9月30日和2020年12月31日，现金和现金等价物主要包括美国国库券、货币市场账户中持有的金额和商业银行的存款现金。

短期投资

该公司通常将多余的现金投资于货币市场基金和短期投资于美国国库券。这些投资包括在公司综合资产负债表上的短期投资中，被认为是可供出售的债务证券，并以公允价值报告，未实现的收益和损失作为股东权益的一部分计入。短期投资的已实现损益(如果有的话)计入利息收入。

如果债务证券的估计公允价值低于其账面价值，本公司将评估其是否更有可能在预期市值回升之前出售该证券，以及表明投资成本可在合理时间内收回的证据是否超过相反的证据。该公司还评估是否打算出售这项投资。如果减值被认为是非临时性的，证券将减记至其估计公允价值。此外，本公司亦会考虑任何证券是否存在信贷损失。如果预期收取的现金流现值低于证券的摊余成本基础，则存在信用损失。估计公允价值和信贷损失的非暂时性下降计入投资和其他收入，净额。

信用风险集中

可能使公司面临集中信用风险的金融工具主要包括现金、现金等价物和短期投资。于2021年9月30日及2020年12月31日，本公司几乎所有现金、现金等价物及短期投资均持有于二金融机构。该公司通常在管理层认为具有高信用质量的金融机构的各种经营账户中保持余额，其金额可能超过联邦保险的限额。该公司没有经历过任何与其现金、现金等价物和短期投资相关的损失，也不认为它受到与商业银行关系相关的正常信用风险以外的异常信用风险的影响。

本公司还面临与产品收入相关的应收账款带来的信用风险。应收贸易账款是扣除与客户即时付款相关的现金折扣后的应收账款。所有应收贸易账款都来自公司第三方物流供应商在美国的产品收入。在截至2021年9月30日的9个月里，没有对津贴进行重大冲销。

受限现金

连同本公司于2018年3月订立的租赁协议，本公司维持一份用于业主利益的信用证。租约于2021年8月到期，受限制的现金被释放到

KINIKSA制药有限公司

合并财务报表附注

(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)

(未经审计)

2021年9月运营现金。截至2021年9月30日，有不是限制现金余额。截至2020年12月31日，基本现金余额为$210它担保了信用证，并在其合并资产负债表中被归类为流动资产。

公允价值计量

本公司若干资产及负债根据公认会计原则按公允价值列账。公允价值被定义为在计量日市场参与者之间的有序交易中，为资产或负债在本金或最有利的市场上转移负债而收取或支付的交换价格(退出价格)，公允价值被定义为在计量日为资产或负债在本金或最有利市场上进行有序交易而收到的交换价格或支付的转移负债的交换价格。用于计量公允价值的估值技术必须最大限度地利用可观察到的投入，最大限度地减少使用不可观察到的投入。按公允价值列账的金融资产和负债应当在公允价值层次的下列三个级别之一进行分类和披露，其中前两个级别被认为是可见的，最后一个级别被认为是不可见的：

●

级别1-相同资产或负债在活跃市场的报价。

●

第2级-可观察的投入(第1级报价除外)，例如类似资产或负债在活跃市场的报价，相同或类似资产或负债的非活跃市场的报价，或可观察到或可由可观察的市场数据证实的其他投入。

●

第三级-很少或没有市场活动支持的不可观察的投入，这些活动对确定资产或负债的公允价值具有重要意义，包括定价模型、贴现现金流方法和类似技术。

本公司的限制性现金由货币市场基金持有，按公允价值列账，公允价值是根据上述公允价值层次中的一级投入确定的(见附注3)。该公司的现金等价物和短期投资(包括货币市场账户和美国国库券)按公允价值列账，该公允价值是根据上述公允价值等级中的第1级和第2级投入确定的(见附注3)。由于这些资产和负债的短期性质，公司的预付费用和其他流动资产、应付账款和应计费用的账面价值接近其公允价值。

租契

在一项安排开始时，本公司确定该安排是否为或包含ASU No.2016-02所定义的“租赁”，租赁(主题842)(“ASC 842”)。租赁是一种安排或安排的一部分，它转让在一段时间内控制被识别的财产、厂房或设备(被识别的资产)的使用权，以换取对价。本公司确定该安排是否转让了在一段时间内控制已确定资产的使用的权利。在整个使用期内，它评估公司是否同时拥有以下两项权利：(1)有权从使用确定的资产中获得几乎所有的经济利益；(2)有权指示使用确定的资产。如果安排的条款发生变化，将重新评估这一决定。租赁根据租赁协议的条款和已确认资产的某些特征被分类为经营性或融资性租赁。使用权(“ROU”)资产及租赁负债于租赁开始日按未来最低租赁付款的现值确认。

大多数期限超过一年的租赁在资产负债表上确认为净资产收益率(ROU)资产，并带有相应的租赁负债和长期租赁负债(如果适用)。该公司已选择不在其资产负债表上确认期限为一年或以下的租赁。经营租赁、ROU资产及其相应的租赁负债是根据预期剩余租赁期的租赁付款现值入账的。但是，对于收到的奖励等项目，可能需要对ROU资产进行某些调整。租赁安排中隐含的利率通常不容易确定。因此，该公司利用其增加的借款

KINIKSA制药有限公司

合并财务报表附注

(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)

(未经审计)

利率，这是在类似期限内以抵押方式借款的利率，其金额相当于类似经济环境下的租赁付款。

根据ASC 842的指导，租赁组成部分应分为三类：租赁组成部分(例如土地、建筑物等)、非租赁组成部分(例如公共区域维护、消耗品等)和非租赁组成部分(例如物业税、保险等)；然后固定和实质固定合同对价(包括任何与非租赁组成部分相关的对价)必须基于公允价值分配给租赁组成部分和非租赁组成部分。

本公司已选择将其每份经营租赁的租赁和非租赁组成部分作为单一租赁组成部分进行核算，并将所有安排对价仅分配给租赁组成部分。租赁部分导致运营ROU资产被记录在资产负债表上，并在直线基础上作为租赁费用摊销。

库存

存货以成本或估计可变现净值与成本中较低者为准，以先进先出法为基础。可用于临床或商业产品生产的库存在确定并贴上标签以供临床试验使用时，作为研究和开发成本支出，因为产品需要重新贴标签以供替代用途。在其候选药物获得监管部门批准之前，该公司产生制造候选产品供应的费用，以支持可能用于支持这些疗法商业推出的临床开发。在获得或被认为可能获得监管部门批准的日期之前，公司将所有此类成本记录为研发费用。本公司在每个报告期内对资本化库存的可回收性进行评估，并在首次确认减值的期间将任何过剩和陈旧的库存减记至其可变现净值。此类减值费用一旦发生，将作为销售成本的一个组成部分记录在公司的综合经营报表和全面亏损中。确定存货成本是否可变现需要管理层使用估算值。如果实际市场状况不如管理层预期的那样有利，可能需要额外减记库存。

根据我们的患者援助计划，最终将免费分发的瓶子，当它们被贴上免费商品的标签时，就被确认为销售费用。

收入确认

ASC 606概述了确认来自与客户的合同的收入的五个步骤过程：(I)识别与客户的合同，(Ii)识别合同中的履行义务，(Iii)确定交易价格，(Iv)将交易价格分配给合同中的单独履行义务，以及(V)在履行履行义务时确认与履行义务相关的收入。

只有当公司有可能收取其有权收取的对价以换取其转让给客户的商品或服务时，公司才会将五步模式应用于合同。一旦合同被确定在ASC 606的范围内，公司就确定不同的履约义务。该公司确认在履行履约义务时分配给每个履约义务的交易价格金额为收入。一般来说，公司的履约义务在某个时间点转移给客户，通常是在产品交付给客户之后。

ASC 606要求实体在履行义务已经履行或部分履行时记录合同资产，但尚未收到对价金额，因为对价的接收是以时间流逝以外的其他条件为条件的。ASC 606还要求实体在客户支付对价的情况下将收入合同作为合同责任提交，或者实体有权获得

KINIKSA制药有限公司

合并财务报表附注

(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)

(未经审计)

在实体将商品或服务转让给客户之前，无条件的对价(如应收账款)。截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司没有任何合同资产或负债。

产品收入，净额

在FDA于2021年3月18日批准ARCALYST之后，该公司于2021年4月开始从ARCALYST的销售中获得产品收入。ARCALYST通过第三方物流供应商销售，该供应商主要通过授权的专业药店和专业分销商(“客户”)组成的网络进行分销，后者将药物邮寄给患者。该公司的付款期限在30天至35天之间。

产品销售的净收入在专业药房或专业分销商获得对公司产品的控制权时按交易价格确认，这种情况发生在某个时间点，通常发生在产品从第三方物流提供商发货时。

该公司的净收入是经折扣和津贴调整后的总收入，包括估计的现金折扣、按存储容量使用计费、回扣、退货、共同支付的援助以及专业药房和分销商费用。这些调整代表ASC 606项下的可变对价，使用期望值方法估计，并在销售产品时确认收入时记录。这些调整由管理层根据现有信息确定为其最佳估计数，并将进行调整，以反映影响此类津贴的因素的已知变化。可变对价的调整是根据与客户的合同条款、历史趋势、与客户的沟通和分销渠道中剩余的库存水平，以及对产品市场的预期和对竞争产品的预期推出而确定的。

折扣和津贴

产品销售收入按交易价格入账，交易价格包括对折扣和津贴的估计，并包括现金折扣、按存储容量使用计费、回扣、退货、共同支付援助以及专业药房和分销商费用。这些准备金被归类为应收账款减少(如果金额应支付给客户，且存在抵销权)或流动负债(如果不存在抵销权，则应支付给第三方，或与未来退货相关)。该等免税额由管理层根据过往经验及现有数据点厘定为最佳估计，并作出调整以反映影响该等储备的因素的已知变化。客户积分、按存储容量使用计费、返点、服务数据费用、退货和折扣的折扣是根据与客户签订的合同条款和对这些项目历史使用情况的分析确定的。最终收到的实际对价金额可能与本公司的估计不同。如果未来的实际结果与本公司的估计不同，本公司将调整这些估计，这将影响该等差异已知期间的产品净收入和收益。*需要估计的津贴和应计项目的性质，以及本公司在估计这些金额时使用的具体考虑因素如下：

政府按存储容量使用计费和回扣

政府和其他回扣和退款包括根据各种计划以及按支付者和个人支付者计划向支付者和医疗保健提供者支付的金额。回扣和退款基于合同安排或法定要求，这些安排或要求可能因产品、付款人和个人付款人计划而有所不同。对于可以通过批发商或其他分销商以较低合同价格购买产品的合格计划，批发商或分销商向公司收取其采购成本与较低合同价格之间的差额。

回扣和退款主要是根据产品销售额以及预期的付款人组合和折扣率进行估计的，这需要大量的估计和判断。此外，在编制估算时，公司考虑：历史和估计付款人组合；法定贴现要求和合同条款；历史索赔

KINIKSA制药有限公司

合并财务报表附注

(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)

(未经审计)

经验和处理时间滞后；估计的患者人数；已知的市场事件或趋势；市场研究；从客户那里获得的渠道库存数据；以及其他相关的内部或外部信息。该公司每季度评估和更新估计，以反映实际索赔和其他最新信息。

政府和其他费用扣减被确认为销售给客户时收入的减少。这些项目应支付给客户，应支付给其他第三方付款人和医疗保健提供者的其他回扣被归类为应计费用负债。

现金折扣

该公司根据合同条款和对未来客户付款模式的预期估计现金折扣。

专科药房和分销商费用

根据与专业药店和经销商的库存管理协议，该公司主要为遵守某些合同确定的契约支付费用，例如维持商定的库存水平。这些专业药房和分销商的费用是根据合同确定的固定销售额百分比计算的。

该公司已经与某些专业药店签订了合同，以获得与产品相关的交易数据，以便更好地了解销售渠道以及医疗补助计划和其他政府机构和管理护理组织对患者的活动和利用情况。该公司向专业药店支付可变费用以提供数据。公司还向专业药店支付费用，以换取提供分销和库存管理服务，包括向公司提供库存管理数据。本公司根据各专业药店的销售额和适用的合同费率估算服务应计费用和津贴。

销售退货

客户预留估计销售收益，并在确认相关收入期间入账。如果产品在向普通承运人过渡期间过期或损坏，公司通常允许退货。该公司对销售回报的估计主要基于对行业信息的分析，报告了类似产品的回报率和合同协议条款。该公司还考虑到特定于ARCALYST的市场已知或预期变化。

运输和装卸

运输和搬运活动被视为履行活动，不被视为单独的履行义务。

其他激励措施

其他激励措施包括为在美国拥有商业保险的符合条件的患者提供自付援助计划。自付援助计划帮助参加商业保险的患者，这些患者已经并打算将每个参保患者在购买价格中的经济责任降低到指定的美元援助金额。

KINIKSA制药有限公司

合并财务报表附注

(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)

(未经审计)

无形资产

在FDA批准并于2021年3月商业推出ARCALYST后，该公司将$20,000向Regeneron支付指定监管里程碑费用的里程碑付款INITE-LIVE无形资产。无形资产将在基础知识产权的有效期内以直线方式摊销。20年。摊销费用将作为销售货物的成本计入公司的综合经营报表和综合亏损。

长期资产减值

本公司评估长期资产(包括无形资产、财产及设备)的减值，只要发生的事件或业务环境的变化显示该等资产的账面价值可能不能全数收回，本公司便会评估该等资产的减值。当该等事件发生时，本公司通过将资产的账面价值与其公允价值(以资产的预期未贴现净现金流量衡量)进行比较来确定是否存在价值减值。如果存在价值减值，资产将减记至其估计公允价值。截至2021年9月30日，该公司没有确认任何减值损失，也没有触发减值分析的事件。

研发成本

研究和开发成本在发生时计入费用。研究和开发费用包括发现、研究和开发候选药物的成本，包括人事费用、基于股份的补偿费用、分配的设施相关费用和折旧费用、第三方许可费以及聘请进行临床前和临床开发活动和临床试验以及制造临床试验材料的外部供应商的外部成本。被确定在一年内用于未来研究和开发活动的商品或服务的不可退还的预付款被记录为预付费用。与被确定在一年内不使用的临床试验相关的不可退还的预付款或最低余额要求被归类为其他长期资产。这些金额在货物交付或提供相关服务时确认为费用，或在不再预期货物将交付或提供服务之前确认为费用。根据本公司的许可证、收购和其他类似协议，向第三方支付的与正在进行的研究和开发有关的里程碑和其他付款，在确定为可能和可估量的情况下计入费用。

研究合同成本和应计项目

该公司已经与美国国内外的公司签订了各种与研发相关的合同。相关成本在发生时计入研发费用。该公司记录了估计的持续研究和开发成本的应计项目。当这些合同下的账单条款与工程实施的时间不一致时，公司必须对截至报告期结束时对这些第三方的未偿债务进行估计。任何应计估计都是基于一系列因素，包括公司对完成研究和开发活动的进展情况的了解、合同项下迄今的开具发票情况、研究机构或其他公司就该期间尚未开具发票的任何实际成本进行的沟通，以及合同中包括的成本。在确定任何报告期结束时的应计余额时，会作出重大判断和估计。实际结果可能与公司的估计大不相同。该公司的历史应计估计与实际成本没有实质性差异。

基于股份的薪酬

该公司根据授予员工和董事的公允价值来衡量授予他们的所有基于股票的奖励。公司发行基于股票的奖励，既有基于服务的归属条件，也有基于业绩的奖励-

KINIKSA制药有限公司

合并财务报表附注

(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)

(未经审计)

基于归属条件。本公司在必要的服务期限内，以直线方式确认有服务条件的奖励的补偿费用。对于有业绩条件的奖励，当业绩里程碑的实现很可能达到并在归属日期可估量时，公司确认补偿费用。

就授予顾问及非雇员的以股份为基础的奖励而言，薪酬开支于奖励的归属期间确认，而归属期间一般指该等顾问及非雇员提供服务直至完成为止的期间。

本公司在其综合经营报表中对以股份为基础的补偿费用和全面亏损进行分类，其方式与对获奖者的工资成本进行分类或对获奖者的服务付款进行分类的方式相同。

每项期权授予的公允价值是在授予之日使用Black-Scholes期权定价模型估计的，该模型需要基于某些主观假设的投入，包括预期股价波动、预期授予期限、无风险利率和预期红利(见注9)。在2018年5月之前，该公司是一家私人公司，因此缺乏其股票的特定于公司的历史和隐含波动率信息。因此，该公司根据公司和上市同行公司股价的历史波动性来估计其预期的股价波动性，并预计将继续这样做，直到它拥有关于其自身交易股价波动性的足够历史数据。该公司期权的预期期限是利用“简化”方法确定的，该方法适用于符合“普通”期权资格的奖励。授予非雇员的期权的预期期限等于期权授予的合同期限。无风险利率是根据授予奖励时有效的美国国债收益率曲线确定的，时间段大致等于奖励的预期期限。预期股息率是基于本公司从未就普通股支付过现金股息，预计在可预见的未来不会支付任何现金股息。

每个限售股单位奖励的公允价值以授予日公司A类普通股的收盘价为基础。具有相关业绩条件的限制性股份单位奖励将定期评估实现概率，以确定在本公司的综合经营报表和全面亏损中计入基于股份的补偿费用的时间。

综合损失

综合亏损包括净亏损以及由交易和经济事件引起的股东权益的其他变化，而不是与股东的交易和经济事件。在截至2021年和2020年9月30日的三个月和九个月，公司的其他全面亏损包括短期投资的未实现收益(亏损)以及扣除税收的累计换算调整。

每股净亏损

两级法根据宣布或累计的股息和未分配收益的参与权确定每类普通股和参股证券的每股净亏损。两级法要求普通股股东在此期间可获得的收入根据他们各自获得股息的权利在普通股和参股证券之间分配，就像这一时期的所有收入都已分配一样。

普通股股东应占每股基本净亏损的计算方法是将普通股股东应占净亏损除以当期已发行普通股的加权平均数。普通股股东应占稀释净亏损是通过调整普通股股东应占净亏损，根据稀释证券的潜在影响重新分配未分配收益来计算的。每股普通股股东应占摊薄净亏损的计算方法是将普通股股东应占摊薄净亏损除以加权股东应占净亏损。

KINIKSA制药有限公司

合并财务报表附注

(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)

(未经审计)

期内已发行普通股的平均数，包括潜在的稀释性普通股。就这一计算而言，已发行期权和未既得性限制性普通股被视为潜在的稀释性普通股。

在本公司报告普通股股东应占净亏损期间，普通股股东应占稀释每股净亏损与普通股股东应占基本每股净亏损相同，因为如果稀释普通股的影响是反稀释的，则不假定其已发行。该公司报告了截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月和九个月的普通股股东应占净亏损。

所得税

本公司是根据百慕大法律注册成立的获豁免公司。根据百慕大的现行法律，获得豁免的公司的收入不征收所得税。因此，该公司已经不是T记录了每个报告期内在百慕大发生的亏损产生的任何所得税优惠，以及不是净营业亏损将可结转至本公司，以弥补该等亏损。公司在美国的全资子公司Kiniksa US和Primatope在美国需缴纳联邦和州所得税。公司的全资子公司Kiniksa UK及其全资子公司Kiniksa德国、Kiniksa France和Kiniksa Swiss在各自国家均需纳税。该公司的某些子公司，主要是Kiniksa美国公司和Kiniksa德国公司，在成本加成安排下运营。

该公司在美国的所得税规定涉及与其全资子公司Kiniksa美国公司在美国的应税收入相关的当期税费支出。目前的所得税支出是Kiniksa美国公司根据其成本加成安排赚取的应税收入的结果，部分被美国联邦和州研发抵免、外国衍生无形收入(“FDII”)扣除和基于股份的补偿应税事件的税收优惠所抵消。该公司记录了一项与非美国子公司收入相关的非实质性外国所得税拨备。

该公司根据管理层对预计适用于整个会计年度的实际税率的估计，在临时基础上计提所得税。亏损且无法索赔的子公司不包括在此计算范围内，它们的税金在其产生的期间被分开记录。其他某些项目，例如与股份支付奖励结算有关的税率、税项优惠或开支的变动、递延税项估值拨备的变动，以及不确定的税务状况等，均被视为独立项目，并在其产生的期间入账。

最近采用的会计公告

2019年12月，FASB发布了ASU 2019-12，简化所得税会计(主题740)(“ASU 2019-12”)。该标准的目标是通过取消美国会计准则第740主题所得税允许的某些例外，并澄清现有的指导方针，以促进一致的应用，从而改进GAAP的领域。本公司于2021年1月1日采用该标准。采用ASU 2019-12年度并未对本公司的综合财务报表及相关披露产生实质性影响。

KINIKSA制药有限公司

合并财务报表附注

(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)

(未经审计)

3、报告金融资产负债公允价值。

下表提供了有关该公司按公允价值经常性计量的金融工具的信息，并指出了用于确定此类公允价值的公允价值等级：


	公允价值计量
	截至2021年9月30日，使用：
	1级		二级		3级		总计
资产：
现金等价物非货币市场基金		88,199		—		—		88,199
短期投资--美国国库券		—		10,000		—		10,000
	$	88,199	$	10,000	$	—	$	98,199


	公允价值计量
	截至2020年12月31日，使用：
	1级		二级		3级		总计
资产：
受限现金-货币市场基金	$	210	$	—	$	—	$	210
现金等价物非货币市场基金		22,942		—		—		22,942
现金等价物--美国国库券		—		72,695		—		72,695
短期投资--美国国库券		—		209,444		—		209,444
	$	23,152	$	282,139	$	—	$	305,291

在截至2021年9月30日的9个月和截至2020年12月31日的一年中，不是第1级、第2级和第2级之间的转移3级。货币市场基金的估值使用活跃市场的报价，这代表了公允价值层次中的一级衡量标准。该公司截至2021年9月30日和2020年12月31日的现金等价物和短期投资包括美国国库券，这些国库券不按日交易，因此在每个期末代表公允价值等级中的第2级计量。


			毛收入		毛收入
	摊销		未实现		未实现		公平
	成本		收益		损失		价值
2021年9月30日
短期投资--美国国库券		10,000		—		—		10,000
	$	10,000	$	—	$	—	$	10,000


			毛收入		毛收入
	摊销		未实现		未实现		公平
	成本		收益		损失		价值
2020年12月31日
现金等价物--美国国库券	$	72,694	$	1	$	—	$	72,695
短期投资--美国国库券		209,459		4		(19)		209,444
	$	282,153	$	5	$	(19)	$	282,139

截至2021年9月30日，公司未持有任何处于未实现亏损状态的证券。截至2020年12月31日，本公司持有17处于未实现亏损状态的证券。公司持有的未实现亏损证券的公允价值合计为$107,7532020年12月31日。截至12月31日，

KINIKSA制药有限公司

合并财务报表附注

(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)

(未经审计)

于2020年，该等证券由本公司以未实现亏损状况持有不足12个月。公司认定这些证券的信用风险没有实质性变化。因此，该公司确定，截至2021年9月30日和2020年12月31日，它没有持有任何非临时性减值的投资。

4.苹果产品收入，净利润，净利润

ARCALYST

在FDA于2021年3月18日批准ARCALYST之后，该公司于2021年4月开始从ARCALYST的销售中获得产品收入。


	截至9个月
	9月30日--
	2021
产品收入，NET	$	19,799

下表汇总了截至2021年9月30日的9个月每个产品收入津贴和准备金类别的余额和活动：


	合同		政府
	调整		回扣		退货¹		总计
2020年12月31日的余额	$	—	$	—	$	—	$	—
与本年度销售有关的现行拨备		1,365		615		301		2,281
与往年相关的调整		—		—		—		—
与本年度销售相关的付款/退货		(798)		(110)		(236)		(1,144)
与前几年销售相关的付款/退货		—		—		—		—
2021年9月30日的余额	$	567	$	505	$	65	$	1,137

(1)	包括在退回储备金内的，是一项$236与运输途中损坏的产品相关的特定退货。

截至2021年9月30日，包括在我们的综合资产负债表中的与收入相关的准备金总额汇总如下：


	9月30日--
	2021
减少应收账款		12
其他流动负债的组成部分		1,125
收入相关准备金总额	$	1,137

KINIKSA制药有限公司

合并财务报表附注

(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)

(未经审计)

5、采购、库存管理。

在截至2021年9月30日的9个月中，该公司开始资本化ARCALYST库存，这与FDA批准ARCALYST用于治疗复发性心包炎和降低12岁及以上成人和儿童的复发风险有关。截至2021年9月30日，该公司确定并重新标记了以前收购的某些最初用于支持临床试验的ARCALYST产品，将其作为存货作为商业产品作为成品出售。这一库存的价值以前已计入研究和开发成本，并以零成本列账。截至2020年12月31日，该公司不是I don‘我没有库存。

库存包括以下内容：


	9月30日--
	2021
原料	$	—
在制品		4,183
成品		1,423
	$	5,606

6、北京、上海

财产和设备，净值如下：


	9月30日--		2011年12月31日
	2021		2020
家具、固定装置及车辆	$	62	$	62
计算机硬件和软件		349		349
租赁权的改进		3,876		3,667
实验室设备		4,660		4,602
在建工程正在进行中		30		101
总资产和设备		8,977		8,781
减去：累计折旧		(5,809)		(4,730)
财产和设备合计(净额)	$	3,168	$	4,051

折旧费用为$373及$649在分别截至2021年和2020年9月30日的三个月内，1,079及$1,838分别在截至2021年和2020年9月30日的9个月内。

7、管理无形资产。

下表汇总了扣除累计摊销、减值费用和调整后的无形资产。截至2020年12月31日，该公司不是I don‘我没有无形资产。


		截至2021年9月30日
				累计
	估计寿命	成本		摊销		网络
监管里程碑	20年	$	20,000	$	500	$	19,500
		$	20,000	$	500	$	19,500

KINIKSA制药有限公司

合并财务报表附注

(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)

(未经审计)

无形资产未来摊销情况如下：


截至9月30日，
2021年(剩余三个月)	$	250
2022		1,000
2023		1,000
2024		1,000
2025		1,000
2026		1,000
2027年及其后		14,250
未来摊销总额	$	19,500

8、预算、应计费用。

应计费用包括以下内容：


	9月30日--		2011年12月31日
	2021		2020
应计研究与开发费用	$	17,805	$	16,945
应计雇员薪酬和福利		8,354		7,704
应计法律和专业费用		2,048		3,988
其他		321		562
	$	28,528	$	29,199

9、发行普通股：发行普通股；发行普通股

2020年5月18日，该公司完成了以下后续发售2,760,000A类普通股，包括按公开发行价$行使承销商的超额配售选择权18.25每股，并同时定向增发1,600,000A1类普通股，发行价为$18.25每股总收益为$79,570。包括行使超额配股权在内，本公司从后续发售及同时私募所得款项净额合计为$74,495扣除承销折扣和佣金、配售代理费等发行费用后。

2020年7月24日，该公司完成了以下后续发售5,952,381A类普通股，公开发行价为$21.00每股，并同时定向增发1,428,572A1类普通股，发行价为$21.00每股总收益为$155,000。*本公司从后续发售及同时定向增发所得款项净额合计为$。146,037扣除承销折扣和佣金、配售代理费等发行费用后。

本公司A类普通股、B类普通股、A1类普通股和B1类普通股持有人的权利相同，但关于投票权、可转让性和换股的权利如下所述。截至2021年9月30日，不是优先股被指定或已发布.

投票

每股A类普通股使持有者有权一对提交股东表决的所有事项进行表决。每股B类普通股使持有人有权十对提交股东表决的所有事项进行投票。

KINIKSA制药有限公司

合并财务报表附注

(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)

(未经审计)

A类普通股和B类普通股的持有人作为一个类别一起投票，有权选举本公司的董事。三等奖持有者A1普通股和B1类普通股有不是投票权。

分红

普通股股东有权获得公司董事会可能宣布的股息。一直持续到2021年9月30日，不是现金股利已经宣布或支付。

转换

每股B类普通股应自动转换为一A类普通股，即持股人转让该等股份时的普通股(除若干例外情况外)。在持有人的选择下，每股B类普通股都可以转换为一A类普通股或一B1类普通股。每股A1类普通股可转换为一持股人选择的普通股(除某些例外情况外)。每股B1类普通股应自动转换为一A类普通股，即持股人转让该等股份时的普通股(除若干例外情况外)。每股B1类普通股可转换为一A类普通股或一持股人选择的B类普通股(除某些例外情况外)。没有与A类普通股相关的转换权。

10、员工持股比例

2018年度奖励计划

2018年5月，公司董事会和股东通过了《2018年激励奖励计划》(《2018年计划》)，该计划于2018年5月23日起施行。2018年计划规定授予激励性股票期权、非限制性股票期权、股票增值权、限制性股票、股息等价物、限制性股票单位(“RSU”)和其他基于股票或现金的奖励。自2018年计划生效后，本公司停止在2015年股权激励计划(修订后为“2015年计划”与2018年计划“计划”)下发放奖励。

总计4,466,500根据2018年计划，A类普通股最初预留供发行。根据2018年计划可能发行的A类普通股数量将从2019年1月1日起自动增加，并持续到(包括)截至2028年12月31日的财年为止的每个财年，相当于(1)的较小者。4(1)于上一历年最后一日(按折算基准)发行的A类普通股占已发行A类普通股的百分比，及(2)本公司董事会厘定的较少数量的A类普通股。2020年12月，董事会批准自2021年1月1日起自动增加2,728,600股份，等于42020年12月31日已发行的转换后A类普通股的百分比。不超过27,915,000在行使激励选择权后，可以根据2018年计划发行A类普通股。根据2018年计划或2015年计划颁发的任何奖励，如果在2018年计划生效日期或之后到期、失效、未行使或终止、兑换现金、交出、回购、取消或根据2018年计划或2015年计划没收，则相关的A类普通股将重新加入根据2018年计划可供发行的A类普通股。截至2021年9月30日，3,529,409股票仍可用于未来的授予。

2015年股权激励计划

截至2018年5月23日(2018年计划生效之日)，2015计划规定公司可向员工和非员工授予激励性购股权、无限制购股权、股票授予和其他以股份为基础的奖励，以购买本公司的A类普通股。自2018年计划生效之日起，本公司停止发放2015计划奖励。当时，4,691,213根据2015年计划须获未偿还奖励的A类普通股，仍保留供根据该等奖励根据该计划发行，而92,170根据2015年计划可供未来授予的A类普通股不再获得授权

KINIKSA制药有限公司

合并财务报表附注

(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)

(未经审计)

并根据2015年计划预留供发行或可供未来赠款。2015年计划继续管理根据该计划授予的未完成奖励的条款和条件。根据2015年计划授予的奖励到期、失效、未行使或终止、兑换现金、交出、回购、未完全行使而被取消或没收的A类普通股可根据2018年计划发行。截至2021年9月30日，有2,307,458A类普通股须根据2015年计划获得未偿还奖励，并根据该等奖励保留供在那里发行。

2018年员工购股计划

2018年5月，公司董事会和股东批准了《2018年员工购股计划》(《2018年ESPP》)，该计划于2018年5月23日起生效。总计670,000A类普通股最初保留用于根据2018年ESPP发行。根据2018年ESPP可能发行的A类普通股数量将从2019年1月1日起自动增加，并持续到(包括)截至2028年12月31日的财年为止的每个财年，等于(1)中的较小者。1上一历年最后一天已发行的A类普通股的百分比(按折算后的基础)和(2)公司董事会确定的较少数量的A类普通股，条件是不超过6,420,000A类普通股可能根据2018年ESPP发行。2020年12月，公司董事会批准自2021年1月1日起增加130,000股份。截至2021年9月30日，598,817根据2018年ESPP，A类普通股可供未来发行。

Rilonacept长期激励计划

2019年12月，本公司董事会薪酬委员会根据2018年计划批准了本公司的利洛那普长期激励计划(“RLTIP”)，以激励本公司或其任何子公司的合格员工获得FDA批准在美国商业销售和营销用于治疗复发性心包炎的利洛那普(“RLTIP里程碑”)。RLTIP规定有可能获得现金奖励和二在某些指定的时间段内实现RLTIP里程碑后，根据2018年计划授予涵盖A类普通股的RSU。不是预计将根据RLTIP授予更多奖项。

选项

该计划下的股票期权活动摘要如下：


		加权
	数量：	平均值
	股票	公允价值
截至2020年12月31日的未偿还款项	9,958,858	$	9.32
授与	2,358,425	$	11.65
练习	(623,436)	$	4.49
没收	(2,137,366)	$	11.77
截至2021年9月30日的未偿还款项	9,556,481	$	9.66
截至2021年9月30日可行使的股票期权	4,529,290	$	9.11
截至2021年9月30日未归属的股票期权	5,027,191	$	10.82

KINIKSA制药有限公司

合并财务报表附注

(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)

(未经审计)

期权估值

在截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月和九个月期间，公司用来确定根据计划授予员工和董事的期权的授予日期公允价值的假设如下，这些假设是在加权平均的基础上提出的：


	截至三个月				截至9个月
	9月30日--				9月30日--
	2021		2020		2021		2020
无风险利率	0.93	%	0.36	%	0.98	%	0.56	%
预期期限(以年为单位)	6.25		6.24		6.14		6.21
预期波动率	75.09	%	82.58	%	76.19	%	81.02	%
预期股息收益率	—	%	—	%	—	%	—	%

限售股单位

RSU代表在RSU归属后获得公司A类普通股股份的权利。每项RSU奖励的公允价值以授予日公司A类普通股的收盘价为基础。

2021年3月，公司向符合条件的员工发放了带服务条件的RSU(“基于时间的RSU”)。基于时间的RSU将被授予25在授予之日的第一、第二、第三和第四个周年纪念日的每个周年纪念日上的%，但在该日期之前继续受雇。

2019年12月，公司授予基于时间的RSU一分期付款日期为2020年12月31日，条件是收款人在该日期之前继续受雇。截止到2020年12月31日，56,369A类普通股与剩余股份一起发行24,332为征税而扣留的股票。

在截至2020年12月31日的年度和2019年12月，公司向符合条件的员工颁发了第一届RSU大奖，作为RLTIP的一部分。在截至2021年9月30日的9个月内，达到了成就日期，(1)根据RLTIP确定了根据第一届RSU奖项可发行的A类普通股数量，并将归属于一(2)第二届RSU奖授予符合条件的员工，奖励对象是根据RLTIP确定的若干股票，并将在实现日的两周年时授予，但必须在该日之前继续受雇；(2)第二届RSU奖授予符合条件的员工，这些股票是根据RLTIP确定的，并将在实现日的两周年时授予，但须在该日之前继续受雇。(2)第二届RSU奖授予符合条件的员工，这些股票是根据RLTIP确定的。

在截至2021年9月30日的三个月和九个月内，公司确认的补偿费用为838及$2,868分别涉及RSU，包括与RLTIP相关的那些授予的RSU。在截至2020年9月30日的三个月和九个月内，公司确认了250及$733，分别与基于时间的RSU和公司相关的补偿费用不是不承认与第一个RSU奖相关的任何补偿费用，因为从那个日期起，RLTIP里程碑的实现被确定为不太可能实现。

KINIKSA制药有限公司

合并财务报表附注

(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)

(未经审计)

下表汇总了RSU活动，包括截至2021年9月30日的9个月在RLTIP下未完成的RSU：


		加权
		平均值
	数量：	授予日期
	股票	公允价值
截至2020年12月31日的未授权RSU	205,312	$	13.41
授与	747,630	$	17.79
既得	—	$	—
没收	(151,788)	$	18.53
截至2021年9月30日的未授权RSU	801,154	$	16.52

基于股份的薪酬

以股份为基础的薪酬费用在合并经营表和综合损失表中分类如下：


	截至三个月				截至9个月
	9月30日--				9月30日--
	2021		2020		2021		2020
销货成本	$	62	$	—	$	101	$	—
研发费用		1,912		2,345		6,469		6,303
销售、一般和行政费用		4,225		3,213		12,472		8,315
	$	6,199	$	5,558	$	19,042	$	14,618

11、中国政府签署协议，签署许可、收购和合作协议。

生物遗传资产购买协议

2016年9月，本公司与Biogen MA Inc.(“Biogen”)签订了一项资产购买协议(“Biogen协议”)，以收购Biogen在某些专利权所涵盖的vixarelimab和其他抗体中使用或与之相关的某些资产的所有权利、所有权和权益，包括专利和其他知识产权、临床数据、技术诀窍和临床药物供应。此外，生物遗传公司还向该公司授予了与vixarelimab计划相关的某些背景专利权的非独家、可再许可的全球许可。本公司有义务使用商业上合理的努力来开发和商业化这类收购的产品。

作为对这些权利的交换，该公司向生物遗传公司预付了#美元。11,500以及一笔$#的技术转让款项500。该公司将技术收购计入资产收购，因为它不符合企业的定义。公司将预付款和技术转让款项计入综合经营表中的研发费用和全面亏损，因为收购的技术代表正在进行的研发，未来没有替代用途。

根据Biogen协议，公司有义务向Biogen支付高达$的里程碑式付款179,000在不同地区的多个适应症达到特定的临床和监管里程碑后，包括里程碑付款#美元4,000及$10,000分别在截至2017年12月31日的年度和截至2019年12月31日的年度内支付，每笔付款都与特定临床里程碑事件的实现相关。此外，该公司可能有义务赔偿总额高达$150,000的

KINIKSA制药有限公司

合并财务报表附注

(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)

(未经审计)

在实现指定的年度净销售额里程碑时支付特许权使用费，并对特许产品的年度净销售额从较高的个位数百分比开始，到十几岁以下的层级递增支付分阶段特许权使用费。

该公司还同意支付生物遗传公司保留的与vixarelimab计划有关的第三方合同中的某些义务。根据这些保留的合同，公司一次性支付了#美元的分许可使用费。150并有义务支付微不足道的年度维护费，以及总计高达#美元的临床和监管里程碑付款。1,575.

生物遗传协议将在该地区所有国家的最后一种产品的所有付款义务到期后终止。本公司有权与本公司终止本协议90天‘事先书面通知。双方可通过相互书面同意终止合同，或在另一方实质性违反协议的情况下终止合同。90天(或30天与支付相关的违规行为)。

在截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月和九个月内，公司记录的研发费用为14及$14及$42及$92分别涉及与保留合同有关的年度维护费。

贝丝以色列女执事医疗中心许可协议

于2019年，本公司根据与Primatope订立的购股期权协议行使看涨期权，并收购Primatope的全部已发行证券(“Primatope收购”)。作为收购Primatope的结果，该公司获得了由贝丝以色列女执事医疗中心公司(“BIDMC”)控制的某些知识产权的独家许可权，以制造、使用、开发和商业化KPL-404(“BIDMC协议”)。根据BIDMC协议，该公司独自承担所有开发、监管和商业活动及成本。本公司还负责与许可专利权的申请、起诉和维护相关的费用。根据BIDMC协议，该公司有义务支付微不足道的年度维护费以及总计高达#美元的临床和监管里程碑付款。1,200致BIDMC。该公司还有义务为根据协议许可的产品的年净销售额支付较低的个位数特许权使用费。

在截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月和九个月内，该公司不是不记录与BIDMC协议相关的任何研发费用。

Regeneron许可协议

于二零一七年九月，本公司与Regeneron订立许可协议(经修订为“Regeneron协议”)，据此，本公司已获授予Regeneron所控制的若干知识产权项下的独家、可再许可许可，以在若干领域及地区开发及商业化ARCALYST。本公司有义务使用商业上合理的努力来开发和商业化此类授权产品。

作为对这些权利的交换，该公司预付了#美元。5,000。该公司将技术收购计入资产收购，因为它不符合企业的定义。由于所收购的技术代表正在进行的研究和开发，因此公司将预付款计入综合营业报表中的研发费用和全面亏损，未来没有其他用途。

根据Regeneron协议，该公司还有义务向Regeneron支付总额高达#美元的款项。27,500在达到特定的监管里程碑时，其中包括$7,5002020年第四季度实现并支付了里程碑，20,000这一里程碑是在截至2021年9月30日的9个月内实现并支付的。$20,000里程碑作为无形资产入账，将在有生之年摊销。

KINIKSA制药有限公司

合并财务报表附注

(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)

(未经审计)

标的资产的价值。相关摊销费用将计入公司合并经营报表中的销货成本和综合亏损。在截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月内，该公司不是不承担任何与再生协议项下的里程碑直接相关的研发费用。

根据Regeneron协议，该公司独自负责其领土上的所有开发和商业化活动和成本。该公司还负责与某些许可专利权的提交、起诉和维护相关的费用。2021年3月，FDA批准了ARCALYST的sBLA，用于治疗复发性心包炎和降低12岁及以上成人和儿童的复发风险，该公司承担了ARCALYST在美国批准的适应症(包括CAPS和DRA)的销售和分销。公司将从ARCALYST的销售中平均分配ARCALYST和Regeneron的销售利润，Regeneron的利润是在扣除某些受特定限制的商业化费用后确定的。截至2021年9月30日，不是利润分享已经得到认可。

根据Regeneron协议，双方于二零一七年九月订立临床供应协议，根据该协议，Regeneron同意制造仅供本公司在开发活动中使用的产品。根据Regeneron协议，于截至2021年9月30日止九个月内，双方订立一项商业供应协议，根据该协议，Regeneron同意制造供本公司使用的产品，包括作商业销售之用。在截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月内，该公司做到了以下几点：不是不承担与根据临床供应协议购买药品相关的任何研究和开发费用。截至2021年9月30日，该公司记录的库存为$5,606与根据商业供应协议购买商业产品有关(见附注5)。截至2021年9月30日，根据商业供应协议，公司有不可撤销的购买承诺(见附注14)。

当公司不再根据再生协议开发或商业化任何许可产品时，再生协议将到期。任何一方在另一方资不抵债或破产，或因另一方严重违反协议而仍未治愈的情况下，均可终止协议。90天(或30天与支付相关的违规行为)。如果公司连续暂停其开发或商业化活动，Regeneron有权终止本协议12个月如果公司对任何许可专利权提出质疑，或者没有向第三方授予进行此类活动的从属许可，则本公司将在许可专利期内或在公司挑战任何许可专利权的情况下，向第三方授予再许可。本公司可随时通过以下方式终止本协议一年的书面通知。公司还可以与以下公司终止协议三个月‘如果经许可的产品被确定存在某些安全问题，请发出书面通知。

MedImmune许可协议

于二零一七年十二月，本公司与MedImmune，Limited(“MedImmune”)订立许可协议(经不时修订，“MedImmune协议”)，据此MedImmune向本公司授予若干知识产权的独家、可再许可的全球许可，以制造、使用、开发及商业化mavrilumab。根据MedImmune协议，该公司还获得了对相关生产和管理文件以及MedImmune现有的mavrilimumab药物物质和产品供应的参考权。本公司有义务使用商业上合理的努力来开发授权产品并将其商业化。

作为对这些权利的交换，该公司预付了$8,000。该公司将技术收购计入资产收购，因为它不符合企业的定义。由于所收购的技术代表正在进行的研究和开发，因此公司将预付款计入综合营业报表中的研发费用和全面亏损，未来没有其他用途。

此外，该公司有义务支付临床、监管和初始销售里程碑付款，金额最高可达$72,500前两个适应症的总和，包括$5,000完成后应支付的转让金

KINIKSA制药有限公司

合并财务报表附注

(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)

(未经审计)

2018年第四季度实现的一项具体的临床里程碑事件。还包括一笔里程碑式的付款$10,000由于指定的监管里程碑和2018年12月31日的较早发生，除非任何一方提前终止MedImmune协议。截至2019年12月31日止年度，本公司$5,000和$10,000根据MedImmune协议，以前应计的里程碑付款。此外，公司有义务支付临床和监管里程碑付款，金额最高可达$15,000在每个后续指示的合计中。于二零二零年七月，本公司对MedImmune协议作出修订，以设立新的冠状病毒田，并延迟支付适用于新冠状病毒田的若干发展及监管里程碑。本公司有义务向MedImmune支付里程碑式的款项，金额最高可达$85,000当达到年度净销售额门槛时，最高可达(但不包括)$1,000,000年度净销售额以及高达$1,100,000在达到额外的指定年度净销售额门槛后，从$1,000,000而且更高。该公司还同意对授权产品的年度净销售额从较低的两位数百分比开始，到以下百分比的递增阶段支付分级特许权使用费二十百分比。特许权使用费在某些情况下会有所降低。

该公司完全负责授权产品的所有开发、制造和商业活动以及成本，包括支持使用授权产品所需的临床研究或其他测试。本公司还负责与许可专利权的提交、起诉和维护相关的费用。

医疗免疫协议将在协议中定义的最后一个国家的版税期限到期时到期。任何一方在另一方资不抵债或破产，或因另一方严重违反协议而仍未治愈的情况下，均可终止协议。90天。如果本公司对任何许可专利权提出异议，MedImmune有权终止本协议。本公司可随时在下列情况下终止本协议90天‘事先书面通知。

在截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月内，该公司不是T记录与根据MedImmune协议到期的里程碑付款相关的研发费用。

12.第一季度每股净亏损美元

A类普通股、B类普通股、A1类普通股和B1类普通股持有人的权利，包括清算权和股息权，除投票权、可转让性和转换权外，均相同(见附注9)。由于清算权和股息权相同，亏损是按比例分配的，因此，由此产生的归属于普通股股东的每股净亏损将与A、A1、B和B1类普通股在个别或合并基础上的净亏损相同。

KINIKSA制药有限公司

合并财务报表附注

(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)

(未经审计)

普通股股东应占每股基本净亏损和稀释后净亏损计算如下：


	截至三个月				截至9个月
	9月30日--				9月30日--
	2021		2020		2021		2020
分子：
普通股股东应占净亏损	$	(30,544)	$	(43,836)	$	(121,591)	$	(107,724)
分母：
加权平均已发行普通股-基本普通股和稀释普通股		68,662,673		65,958,513		68,444,061		59,754,495
普通股股东应占每股净亏损--基本亏损和摊薄亏损	$	(0.44)	$	(0.66)	$	(1.78)	$	(1.80)

在计算普通股股东应占的每股基本净亏损时，不包括公司未归属的RSU。

公司的潜在摊薄证券，包括期权和未归属的RSU，已被排除在普通股股东应占稀释每股净亏损的计算范围之外，因为这将减少普通股股东应占的每股净亏损。因此，用于计算普通股股东应占基本净亏损和稀释后每股净亏损的已发行普通股加权平均数是相同的。在计算所指期间普通股股东应占稀释后每股净亏损时，公司不包括下列根据每个期末已发行金额列报的潜在普通股，因为计入这些股票会产生反稀释效果：


	截至9月30日，
	2021	2020
购买普通股的选择权	9,556,481	10,152,136
未归属的RSU	801,154	287,511
	10,357,635	10,439,647

13、免税、免税、免收所得税

本公司是根据百慕大法律注册成立的获豁免公司。根据百慕大的现行法律，获得豁免的公司的收入不征收所得税。因此，该公司已经不是T记录了每个报告期内在百慕大发生的亏损产生的任何所得税优惠，以及不是净营业亏损将可结转至本公司，以弥补该等亏损。该公司在美国的全资子公司Kiniksa US和Primatope在美国须缴纳联邦和州所得税。该公司的全资子公司Kiniksa UK及其全资子公司Kiniksa德国、Kiniksa France和Kiniksa Swiss在各自的国家纳税。该公司的某些子公司，主要是Kiniksa美国公司，在成本加成安排下运营。

截至2021年9月30日的三个月和九个月的所得税税率与百慕大法定税率零主要原因是根据与公司的Kiniksa美国成本加成安排，应缴纳美国税的收入，以及美国联邦和州研究税收抵免。截至2021年9月30日的三个月所得税优惠为118主要涉及行使股票期权带来的税收收益，被美国成本加安排的收入(扣除已使用的研发抵免)产生的当期税费对税收的影响所抵消。截至9月底的9个月所得税拨备为#美元。1,106主要涉及因美国成本加安排的收入而产生的当前税费对税收的影响，扣除已使用的研发抵免后，与行使股票期权相关的税收优惠所抵消。截至本年度首三个月及九个月的所得税拨备

KINIKSA制药有限公司

合并财务报表附注

(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)

(未经审计)

2020年9月30日是$667及$4,363并包括主要与基于股票的薪酬应税事件的税收优惠相关的离散税收优惠，以及记录针对某些递延税项资产的估值津贴。

管理层审查所有积极和消极的证据，以估计未来是否会产生足够的应税收入来变现现有的递延税项资产。该公司此前认为其大部分递延税项净资产很有可能无法实现，并得出结论认为需要计入估值津贴，这消除了其资产负债表中记录的大部分递延税项净额。未来，如果公司认为更有可能实现这些递延税项资产的收益，它将调整估值免税额，并确认所得税优惠。其他司法管辖区并无重大递延税项资产。

14、预算、预算、承诺和或有事项。

许可协议

本公司与各方订立许可协议，根据该协议，本公司有义务支付或有及非或有付款(见附注11)。

制造业承诺

本公司与Regeneron订立商业供应协议，以提供临床供应及商业产品(见附注11)。该公司与几家CMO签订了协议，向该公司提供临床前和临床试验材料。截至2021年9月30日，公司根据这些协议承诺的最低付款总额为$45,742，其中$32,693在一年内到期。

赔偿协议

在正常业务过程中，公司可能会就某些事项向供应商、出租人、业务合作伙伴和其他各方提供不同范围和条款的赔偿，包括但不限于因违反此类协议或第三方提出的知识产权侵权索赔而造成的损失。此外，本公司已与董事会成员、高级管理人员及其他关键人员订立赔偿协议，要求(其中包括)本公司就他们作为董事、高级管理人员或其他关键人员的身份或服务而可能产生的若干责任作出赔偿。根据这些赔偿协议，公司未来可能需要支付的最大潜在金额在许多情况下是无限制的。到目前为止，本公司还没有因此类赔偿而产生任何物质成本。本公司并不知悉根据赔偿安排提出的任何索偿，预期会对其财务状况、经营业绩或现金流产生重大影响，且截至2021年9月30日或2020年12月31日的综合财务报表中，本公司并未产生任何与该等债务相关的负债。

法律程序

本公司并非任何诉讼的一方，亦没有为任何诉讼责任设立应急准备金。

第二项：上市公司管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析。

以下对我们财务状况和运营结果的讨论和分析应与本季度报告(Form 10-Q)或季度报告中其他地方包含的未经审计的合并财务报表和相关注释以及我们的Form 10-K年度报告(或年度报告)中包含的截至2020年12月31日的年度的经审计的合并财务报表和相关注释一起阅读。这一讨论和分析中包含的或本季度报告中其他地方陈述的一些信息，包括与我们业务计划和战略有关的信息，包括1933年修订的“证券法”第227A节和1934年修订的“证券交易法”第21E节所指的前瞻性陈述，涉及风险和不确定因素。由于许多因素的影响，包括本季度报告第II部分第11A项“风险因素”部分以及我们提交给美国证券交易委员会(美国证券交易委员会)的其他文件中确定的风险中列出的那些因素，我们的实际结果可能与这些前瞻性表述中明示或暗示的结果、业绩或成就大不相同。

概述

我们是一家生物制药公司，专注于发现、获取、开发和商业化治疗药物，用于患有严重未得到满足的医疗需求的衰弱疾病患者。Kiniksa的资产组合，ARCALYST^®Rilonacept，mavrilimumab，vixarelimab和KPL-404，基于强大的生物学基础或有效的机制，针对未得到充分治疗的条件，并提供分化的潜力。这些资产旨在调节一系列疾病的免疫途径。

ARCALYST是一个白细胞介素-1α和白细胞介素-1β细胞因子陷阱。2021年3月，我们获得了美国食品和药物管理局(FDA)的批准，ARCALYST用于治疗复发性心包炎，降低12岁及以上成人和儿童的复发风险。复发性心包炎是一种痛苦的炎症性心血管疾病，据估计，美国流行的患者约有4万人在寻求和接受治疗。ARCALYST可以通过由几家专业药店组成的分销网络进行商业销售，这些药店可以在美国各地提供服务。ARCALYST还在美国被批准用于治疗冷冻蛋白相关周期综合征(CAPS)，特别是12岁及以上成人和儿童的家族性冷自炎综合征和Muckle-Wells综合征，并在体重10公斤或以上的成人和儿童缺乏白细胞介素1受体拮抗剂(DIRA)的情况下维持缓解。我们负责ARCALYST在美国所有批准的适应症的销售和分销。我们的ARCALYST许可证包括除中东和北非以外的全球范围内的所有应用权利，但肿瘤学和当地管理方面的应用除外。我们将与Regeneron制药公司(“Regeneron”)平均分配ARCALYST的销售利润，该公司的利润是在ARCALYST销售中扣除一定的商业化费用后确定的，但有特定的限制。

Mavrilimumab是一种针对粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子受体α(GM-CSFRα)的研究中的单克隆抗体抑制剂。我们正在评估mavrilimumab对巨细胞性动脉炎(GCA)的潜在治疗作用，GCA是一种大中型动脉的慢性炎症性疾病，估计在美国的患病率约为7.5万至15万名患者。我们进行了一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的第二阶段概念验证临床试验，用于研究mavrilumab在GCA中的作用。这项试验在所有接受治疗的患者中，在第26周达到了首次被判定的GCA发作的主要和疗效终点，在所有接受治疗的患者中，在第26周达到了持续缓解的次要疗效终点，具有统计学意义。此外，虽然这项试验不适用于个别疾病队列，但在新发病和复发/难治队列中有一致的疗效趋势。2020年9月，FDA批准Mavrilumab用于治疗GCA的孤儿药物名称。我们还在评估Mavrilumab在严重冠状病毒2019年疾病，或新冠肺炎，肺炎和高炎症(包括新冠肺炎相关的急性呼吸窘迫综合征，ARDS)中的作用。我们目前正在进行一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的适应性设计试验，Mavrilumab治疗重症新冠肺炎肺炎和炎症亢进的2/3期临床试验。2021年4月，我们公布了接受当地标准治疗的严重新冠肺炎急性呼吸窘迫综合征(ARDS)非机械通气患者试验第二阶段的主要数据。使用Mavrilimumab治疗的非机械通气患者在第29天显示出不同剂量水平的机械通气减少和死亡。这项试验在第29天达到了其主要疗效终点，即患者存活和不使用机械通气的比例。Mavrilimumab耐受性良好，

显示出良好的安全状况。2021年7月，我们宣布了Mavrilumab治疗严重新冠肺炎相关急性呼吸窘迫综合征(ARDS)2/3期临床试验的2期部分的额外数据。非机械通气患者在第60天和第90天的随访初步总体存活率数据与之前报道的第29天数据一致。此外，来自机械通气患者的第29天数据没有显示死亡减少。在第三阶段的试验中，我们停止了机械通气患者的招募。我们预计2022年第一季度来自2/3期试验的3期数据将用于患有严重新冠肺炎相关性急性呼吸窘迫综合征的非机械通气患者。此外，我们正在与美国食品药品监督管理局和其他政府机构合作，以确定可能加速Mavrilumab作为重症新冠肺炎患者治疗选择的途径。

Vixarelimab是一种研究中的单克隆抗体，旨在通过靶向细胞因子白细胞介素31(IL-31)和抑癌素M(Osm)的共同受体亚单位-抑癌素M受体β(osmrβ)来同时抑制细胞因子的信号转导。我们正在评估vixarelimab对结节性痒疹的潜在治疗作用，这是一种慢性炎症性皮肤病，估计在美国的患病率约为30万人。我们正在进行一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的2b期临床试验，剂量范围为vixarelimab治疗结节性痒疹。2b期临床试验预计将招募大约180名有严重瘙痒症状的患者。患者将随机接受vixarelimab或安慰剂皮下注射，每月一次。主要疗效终点是第16周每周平均最严重瘙痒数字评定量表(WI-NRS)与基线的百分比变化。关键的次要疗效终点包括第16周每周平均WI-NRS减少量大于或等于4分的患者比例，以及第16周结节性痒疹调查者整体评估(PN-IGA)达到0/1分(明确/几乎明确)的患者比例。我们预计这项试验将提供以下数据

KPL-404是一种研究中的单克隆抗体，旨在抑制CD40与CD154或CD40配体信号的相互作用，CD154是一种众所周知的信号通路，在调节B细胞增殖、T细胞激活以及抗体产生方面发挥着关键作用。我们在健康志愿者中进行了一项随机、双盲、安慰剂对照、单剂量递增剂量的KPL-404 1期临床试验，以评估这些受试者的安全性和药代动力学，以及受体占有率(RO)和T细胞依赖性抗体反应(T细胞依赖性抗体反应)，或T细胞依赖性抗体反应(TDAR)。2021年5月，我们报告了试验的最终数据。KPL-404在各队列中的浓度呈剂量依赖性增加。所有剂量增加都是按照方案进行的，没有剂量限制的安全发现。KPL-404耐受性良好，未见严重不良反应。服用KPL-40410 mg/kg静脉注射的受试者至少在第71天表现出完全的RO 在锁孔帽状血蓝蛋白(KLH)攻击和再攻击至少57天后，TDAR被完全抑制。服用KPL-4045 mg/kg SC的受试者在第43天表现出完全的RO 在KLH激发后，TDAR被抑制至少持续到第29天。KPL-404的抗药抗体在10 mg/kg静脉注射时被抑制至少57天；对药物本身的抗体反应的抑制是靶向结合和药效作用的另一个独立指标。我们计划在2021年第四季度启动类风湿性关节炎的第二阶段概念验证临床试验。该试验将评估皮下注射KPL-404超过12周的安全性、药代动力学和初步疗效。类风湿性关节炎被选为一种具有良好特征的自身免疫性疾病，具有数十年的不同机械类别的已发表临床数据，允许在既定的终点进行客观评估。计划中的试验的药代动力学引入支持了在患者群体中长期使用KPL-404的特征，并为评估KPL-404对其他一系列自身免疫性疾病的治疗潜力提供了选择，这些疾病的病理据信是由CD40-CD154途径介导的。

我们未来的成功取决于我们继续将ARCALYST商业化的能力，以及开发、获得监管部门批准并成功将我们当前或未来的一个或多个候选产品商业化的能力。2021年3月，FDA批准ARCALYST在美国进行商业营销，用于治疗复发性心包炎和降低12岁及12岁以上成人和儿童的复发风险，我们假定ARCALYST在美国的销售和分销是针对之前批准的适应症，并将从ARCALYST的销售中平均分配与Regeneron的销售利润，Regeneron的销售利润是在扣除特定限制的某些商业化费用后确定的。然而，作为一家公司，我们在获得候选产品的市场批准、将治疗药物商业化、支持销售、营销和分销活动以及维护这些活动的适用基础设施方面经验有限，无论是直接还是通过与第三方的协议；因此，我们可能无法继续将ARCALYST商业化或成功商业化。

任何未来批准的候选产品(如果有的话)，因此可能会损害ARCALYST和我们其他候选产品的商业潜力。

2020年5月18日，我们完成了2，76万股A类普通股的后续发行，包括以每股18.25美元的公开发行价行使承销商的超额配售选择权，以及以每股18.25美元的发行价同时私募160万股A1类普通股，总收益为7960万美元。在扣除承销折扣及佣金、配售代理费及其他发售成本后，包括行使超额配股权在内的后续发售及同时私募所得款项净额合计为7,450万美元。

2020年7月24日，我们完成了5952,381股A类普通股的后续发行，公开发行价为每股21.00美元，同时私募1,428,572股A1类普通股，发行价为每股21.00美元，总收益为1.55亿美元。在扣除承销折扣及佣金、配售代理费及其他发售成本后，我们从后续发售及同时进行的私募所得款项净额合计为1.46亿美元。

自成立以来，我们遭受了严重的运营亏损。我们创造足以实现盈利的产品收入的能力将在很大程度上取决于ARCALYST的持续商业化，以及我们目前或未来的一个或多个候选产品的开发和最终商业化(如果获得批准)。截至2021年和2020年9月30日的9个月，我们的净亏损分别为1.216亿美元和107.7美元。截至2021年9月30日，我们的累计赤字为639.1美元。我们预计至少在未来几年内，随着我们通过临床前和临床开发推进我们的候选产品，并最终寻求监管部门的批准，我们将继续遭受重大运营亏损。此外，我们预计与ARCALYST的产品制造、营销、销售和分销相关的商业化费用将继续大幅增加。我们还可能产生与许可内或获取其他候选产品相关的费用。

因此，在我们能够从ARCALYST和我们当前或未来批准的一个或多个候选产品的产品销售中获得可观和持续的收入之前，我们预计将通过公开或私人证券发行、债务融资或其他来源(可能包括许可、合作或其他战略交易或安排)为我们的运营提供资金。我们可能无法在需要时以优惠条件筹集额外资金或进行此类其他交易或安排，或者根本无法进行此类交易或安排。如果我们不能在需要时筹集资金或达成此类交易或安排，我们可能不得不大幅推迟、缩减或停止开发我们当前或未来的一个或多个候选产品，推迟潜在的许可证内或收购，或缩减ARCALYST的商业化活动。

由于与产品开发相关的众多风险和不确定性，包括新冠肺炎疫情的任何影响，我们无法预测费用增加的时间或金额，或者我们何时或是否能够实现或保持盈利。即使我们能够继续将ARCALYST商业化，并从我们当前或未来的一个或多个候选产品中产生产品销售，如果获得批准，我们也可能无法盈利。如果我们不能实现盈利或无法持续盈利，那么我们可能无法继续按计划运营，并被迫减少或终止运营。

截至2021年9月30日，我们拥有现金、现金等价物和短期投资20020万美元。我们相信，我们现有的现金、现金等价物和短期投资将使我们能够在本季度报告中包括的未经审计的综合财务报表发布之日起至少12个月内为我们的运营费用和资本支出需求提供资金。我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可能会比预期更早耗尽可用的资本资源。见“-流动性和资本资源”。我们未来在这一点之后的生存能力取决于我们筹集额外资本为我们的运营提供资金的能力。

我们运营结果的组成部分

产品收入，净额

在FDA于2021年3月批准ARCALYST之后，我们于2021年4月开始从ARCALYST的销售中获得产品收入。ARCALYST通过第三方物流供应商销售，该供应商主要通过授权的专业药店和专业分销商(统称为“客户”)组成的网络进行分销，这些分销商通过邮寄的方式将药物递送给患者。我们的付款期限在30天到35天之间。

产品销售的净收入在专业药房或专业分销商获得对我们产品的控制权时按交易价格确认，这种情况发生在某个时间点，通常发生在产品从第三方物流提供商发货时。

我们的净收入是经折扣和津贴调整后的总收入，包括估计的现金折扣、按存储容量使用计费、返点、退货、共同支付援助以及专业药房和分销商费用。这些调整代表ASC 606项下的可变对价，使用期望值方法估计，并在销售产品时确认收入时记录。这些调整由管理层根据现有信息确定为其最佳估计数，并将进行调整，以反映影响此类津贴的因素的已知变化。可变对价的调整是根据与客户的合同条款、历史趋势、与客户的沟通和分销渠道中剩余的库存水平，以及对产品市场的预期和对竞争产品的预期推出而确定的。

运营费用

销货成本

销售成本包括ARCALYST的生产和分销成本、监管里程碑的摊销，以及与ARCALYST相关的其他杂项产品成本。商品销售成本还包括与生产ARCALYST相关的与质量控制、质量保证和供应链活动相关的人工和管理费用的分配。

研发费用

研发费用主要包括与我们的候选产品研发相关的费用。我们按所发生的费用来支付研究和开发费用。这些费用可能包括：

●

进行必要的临床前研究和临床试验所需的费用，以获得监管部门的批准；

●

根据与CRO达成的协议发生的费用，CRO主要负责监督和实施我们的临床试验，CMO主要负责为我们的候选产品研发计划提供临床前和临床药物物质和产品；

●

与获取和制造临床前和临床试验材料相关的其他成本，包括生产验证批次，以及进行临床试验、临床前研究和其他科学开发服务的调查地点和顾问；

●

根据第三方许可、收购和其他类似协议以现金或股权证券支付；

●

与员工有关的费用，包括工资和福利、差旅和从事研发职能的员工的股份薪酬费用；

●

与遵守监管要求有关的成本；以及

●

分配的设施相关成本、折旧和其他费用，包括租金和水电费。

我们根据服务提供商提供给我们的信息对完成特定任务的进度进行评估，确认外部开发成本。这一过程包括审查未结合同和采购订单，与我们的人员沟通以确定已代表我们执行的服务，并在我们尚未收到发票或以其他方式通知实际成本时估计执行的服务级别和服务产生的相关成本。将来收到的用于研究和开发活动的货物或服务的预付款不可退还，计入预付费用。这些金额在货物交付或提供相关服务时确认为费用，或在不再预期货物将交付或提供服务之前确认为费用。

我们对候选产品的直接研发费用按项目进行跟踪，主要包括外部成本，例如支付给外部顾问、CRO、CMO和研究实验室的费用，这些费用与我们的临床前开发、流程开发、制造和临床开发活动相关。我们按计划进行的直接研发费用还包括根据许可、收购和其他类似协议产生的费用。我们不会将员工成本或设施费用(包括折旧或其他间接成本)分配给特定计划，因为这些成本部署在多个计划中，因此不会单独分类。我们主要使用内部资源进行我们的研究和发现活动，以及管理我们的临床前和临床开发、工艺开发以及生产临床和临床前材料。

下表汇总了我们按计划产生的研发费用：


	截至三个月				截至9个月
	9月30日--				9月30日--
	2021		2020		2021		2020

	(单位：万人)				(单位：万人)
利洛那普	$	2,178	$	4,812	$	8,191	$	13,981
Mavrilimumab		3,832		11,925		19,749		17,469
Vixarelimab		2,846		1,278		7,632		5,741
KPL-404		1,553		880		3,873		2,927
未分配的研发费用		8,827		12,524		32,419		34,526
研发费用总额	$	19,236	$	31,419	$	71,864	$	74,644

研发活动是我们业务的核心。临床开发后期的候选产品通常比临床开发早期的产品成本更高，这主要是因为后期临床试验的规模和持续时间都有所增加。因此，我们预计未来几年我们的研究和开发费用将非常可观，因为我们正在进行和计划中的mavrimumab、vixarelimab和KPL-404临床试验，并进行其他临床前和临床开发，包括为我们当前和未来的候选产品提交监管文件。因此，我们的相关人员成本将增加，包括与股份薪酬相关的成本。我们还预计将向与我们签订许可、收购和其他类似协议以获得我们候选产品权利的第三方支付与里程碑和特许权使用费相关的额外费用。

在FDA于2021年3月批准ARCALYST在美国用于治疗复发性心包炎和降低12岁及以上成人和儿童复发风险的商业营销后，我们假定ARCALYST将在美国销售和分销之前批准的适应症。然而，作为一家公司，我们在获得候选产品的营销批准、将治疗药物商业化、支持销售、营销和分销活动以及为这些活动维护适用的基础设施方面经验有限，无论是直接还是通过与第三方的协议；因此，我们可能无法继续将ARCALYST商业化或成功将任何未来获得批准的候选产品(如果有的话)商业化，从而潜在地削弱ARCALYST和我们其他候选产品的商业潜力。对此

我们不能合理估计或知道完成我们当前或未来候选产品的临床开发所需的努力的性质、时间和成本，也不能合理估计或知道何时(如果有的话)我们将从产品销售中获得可观的收入或实现盈利。这种不确定性是由于与产品开发和商业化相关的众多风险和不确定性造成的，包括以下方面的不确定性：

●

新冠肺炎疫情(包括病毒的任何新变种)对我们的业务(包括我们的临床前研究、临床试验和运营)的潜在影响；

●

我们研究和临床前开发活动、临床试验和其他开发活动的范围、进度、结果和成本；

●

通过能够进行临床研究的研究性新药申请(“IND”)建立适当的安全性和有效性概况；

●

临床前研究和临床试验的成功登记和启动、实施和完成；

●

来自相关监管机构(包括FDA)的任何上市批准的时间、接收和条款；

●

向适用的监管机构作出任何必要的上市后审批承诺的程度；

●

提高临床和商业制造能力，或与其他第三方制造商进行安排，以合理的成本、在批准的产品质量规格范围内、以足够的数量成功制造我们的候选产品，以满足患者的需求；

●

开发并及时交付可用于我们的临床试验和商业投放的临床级和商业级药物配方；

●

维护、建立和/或扩展销售、营销、医疗事务和分销基础设施，将ARCALYST或我们可能获得市场批准并打算自行商业化的任何当前或未来候选产品商业化；

●

保持ARCALYST的商业销售，或成功启动我们当前或未来候选产品的商业销售，如果获得批准，无论是单独还是与其他公司合作；

●

根据当前或未来的任何许可、收购、合作或其他战略交易协议进行里程碑或其他付款；

●

取得、维护、捍卫和执行专利权和其他知识产权；

●

重大而不断变化的政府监管；以及

●

在获得批准后，保持ARCALYST或我们当前或未来批准的候选产品(如果有)的持续可接受的安全状况。

销售、一般和行政费用

销售、一般及行政开支主要包括行政、业务发展、财务、人力资源、法律、医疗事务、商业及支援人事职能人员的薪金及福利、差旅及以股份为基础的薪酬开支。销售、一般和行政费用还包括法律、专利、咨询、会计和审计服务的保险费和专业费用，以及与生产和销售免费商品相关的成本。

我们预计，随着我们继续进行商业化和销售活动，并增加员工以支持我们的业务目标，我们的一般和行政费用在未来将继续增加。我们还预计，我们将继续产生与上市公司相关的巨额成本，包括会计、审计、法律、合规、董事和高级管理人员保险成本以及投资者和公关费用，随着我们的不断扩大，这些成本将随着时间的推移而增加。

利息收入

利息收入包括对货币市场基金和美国国库券投资确认的收入，与投资相关的费用抵消。

所得税

作为根据百慕大法律注册成立的获豁免公司，我们主要须在百慕大缴税。根据百慕大现行法律，公司收入的税率为零。因此，在每个报告期内，我们没有记录任何百慕大亏损带来的所得税优惠，目前我们也没有可用于该等亏损的净营业亏损结转。我们在美国的全资子公司Kiniksa US和Primatope在美国须缴纳联邦和州所得税。我们的全资子公司Kiniksa PharmPharmticals(UK)，Ltd.及其全资子公司Kiniksa PharmPharmticals(德国)GmbH、Kiniksa PharmPharmticals(France)SARL和Kiniksa PharmPharmticals GmbH在各自的国家纳税。我们的所得税拨备主要与我们的全资子公司Kiniksa US产生的美国应税收入有关。

经营成果

截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月的比较

下表汇总了截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月的运营结果：


	截至三个月
	9月30日--
	2021		2020		变化

	(单位：万人)

收入：
产品收入，净额	$	12,095	$	—	$	12,095
成本和运营费用：
销货成本		2,767		—		2,767
研发		19,236		31,419		(12,183)
销售、一般和行政		20,759		11,799		8,960
总运营费用		42,762		43,218		(456)
运营亏损		(30,667)		(43,218)		12,551
利息收入		5		49		(44)
所得税未计提收益(准备金)前亏损		(30,662)		(43,169)		12,507
所得税优惠(拨备)		118		(667)		785
净损失	$	(30,544)	$	(43,836)	$	13,292

产品收入，净额

在FDA于2021年3月批准ARCALYST之后，我们于2021年4月开始从ARCALYST的销售中获得产品收入。当专业药房或专业分销商获得对我们产品的控制权时，我们按交易价确认产品收入(扣除ARCALYST)，这通常发生在

来自第三方物流提供商的产品。我们确认出售ARCALYST的净收入为1210万美元。

净收入代表经折扣和津贴调整后的总收入，包括估计的现金折扣、按存储容量使用计费、返点、退货、共同支付援助以及专业药房和分销商费用。这些调整代表ASC 606项下的可变对价，使用期望值方法估计，并在销售产品时确认收入时记录。这些调整由管理层根据现有信息确定为其最佳估计数，并将进行调整，以反映影响此类津贴的因素的已知变化。可变对价的调整是根据与客户的合同条款、历史趋势、与客户的沟通和分销渠道中剩余的库存水平，以及对产品市场的预期和对竞争产品的预期推出而确定的。

销货成本

在2021年4月开始第一次销售时，我们开始产生与ARCALYST销售相关的销售商品成本。我们确认了出售ARCALYST的销售成本为280万美元，其中包括监管里程碑摊销的30万美元。在截至2021年9月30日的三个月内，我们出售了之前为支持零成本临床试验而购买的剩余重新标记的ARCALYST产品。

研发费用


	截至三个月
	9月30日--
	2021		2020			变化

	(单位：万人)
利洛那普	$	2,178	$	4,812	$	(2,634)
Mavrilimumab		3,832		11,925		(8,093)
Vixarelimab		2,846		1,278		1,568
KPL-404		1,553		880		673
未分配的研发费用：
相关人员(包括股份薪酬)		5,721		8,274		(2,553)
其他		3,106		4,250		(1,144)
研发费用总额	$	19,236	$	31,419	$	(12,183)

截至2021年9月30日的三个月，研发费用为1920万美元，而截至2020年9月30日的三个月为3140万美元，减少了1220万美元。在截至2021年9月30日的三个月中，与新冠肺炎相关急性呼吸窘迫综合征的mavrilimab第2/3期临床试验相关的研发费用的减少，以及一般研发计划的减少，部分被我们治疗结节性痒疹的vixarelimab 2b期临床试验的相关成本增加所抵消。以下内容包括有关我们开发计划的其他信息。

在截至2021年9月30日的三个月里，我们ARCALYST计划的直接成本为220万美元，而截至2020年9月30日的三个月为480万美元，减少了260万美元。费用的减少主要与Rhapsody的完成有关，Rhapsody是我们治疗复发性心包炎的全球关键3期临床试验，并过渡到长期延长。

在截至2021年9月30日的三个月里，我们Mavrilimumab计划的直接成本为380万美元，而截至2020年9月30日的三个月为1190万美元，减少了810万美元。费用的减少主要是由于我们的新冠肺炎相关急性呼吸窘迫综合征的2/3期临床试验，以及完成我们的全球通用CA第二期临床试验的费用的减少。

在截至2021年9月30日的三个月里，我们的vixarelimab计划的直接成本为290万美元，而截至2020年9月30日的三个月为130万美元，增加了160万美元。在截至2021年9月30日的三个月内发生的费用主要与我们的2b期临床有关。

在截至2020年9月30日的三个月内，费用主要与完成我们针对结节性瘙痒的2a期临床试验有关，以及与结束我们针对以慢性瘙痒为特征的疾病的探索性第二阶段临床试验相关的费用。

在截至2021年9月30日的三个月里，我们的KPL-404计划的直接成本为160万美元，而截至2020年9月30日的三个月为90万美元，增加了70万美元。与截至2020年9月31日的三个月的第一阶段试验的成本相比，在截至2021年9月30日的三个月中，发生的费用增加主要涉及与类风湿性关节炎第二阶段试验有关的启动成本。

截至9月30日的三个月，未分配的研发费用为880万美元2021年，而截至2020年9月30日的三个月为1250万美元，减少了370万美元。未分配的研究和开发费用减少了370万美元，这主要是由于与我们的商业ARCALYST计划相关的供应链和质量相关成本，这些成本现在被计入销售商品的成本。截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月的人事相关成本分别包括190万美元和230万美元的股票薪酬。

销售、一般和行政费用

截至2021年9月30日的三个月，销售、一般和行政费用为2080万美元，而截至2020年9月30日的三个月为1180万美元。增加900万美元的主要原因是与扩大我们的商业职能相关的人事成本增加了520万美元，包括雇用一支销售队伍和与ARCALYST商业推出相关的170万美元的营销费用。截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月的人事相关成本分别包括420万美元和320万美元的股票薪酬。

利息收入

截至2021年9月30日的三个月，利息收入不到10万美元相比之下，截至2020年9月30日的三个月的利息收入为10万美元。货币基础减少，主要是由于美国国库券利率下降和短期投资平均余额下降。

所得税优惠(拨备)

在截至2021年9月30日的三个月里，我们录得了10万美元的所得税优惠，这主要与行使股票期权带来的税收优惠有关，但被我们在美国的成本加安排收入(扣除所使用的研发抵免)造成的当前税收支出的税收影响所抵消。在截至2020年9月30日的三个月里，我们记录了70万美元的所得税拨备，主要与来自美国成本加安排的收入有关。

截至2021年9月30日和2020年9月30日的九个月比较

下表汇总了截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月的运营结果：


	截至9个月
	9月30日--
	2021		2020		变化

	(单位：万人)
收入：
产品收入，净额	$	19,799	$	—	$	19,799
运营费用：
销货成本		5,233		—		5,233
研发		71,864		74,644		(2,780)
销售、一般和行政		63,207		29,821		33,386
总运营费用		140,304		104,465		35,839
运营亏损		(120,505)		(104,465)		(16,040)
利息收入		20		1,104		(1,084)
所得税拨备前亏损		(120,485)		(103,361)		(17,124)
所得税拨备		(1,106)		(4,363)		3,257
净损失	$	(121,591)	$	(107,724)	$	(13,867)

产品收入，净额

在FDA于2021年3月批准ARCALYST之后，我们于2021年4月开始从ARCALYST的销售中获得产品收入。当专业药房或专业分销商获得对我们产品的控制权时，我们确认产品收入，按交易价扣除ARCALYST，这通常发生在产品从第三方物流提供商发货时。我们确认出售ARCALYST的净收入为1980万美元。

销货成本

在2021年4月开始第一次销售时，我们开始产生与ARCALYST销售相关的销售商品成本。在截至2021年9月30日的9个月里，我们确认了ARCALYST销售的销售成本为520万美元，其中包括50万美元的监管里程碑摊销费用。在截至2021年9月30日的9个月中，我们出售了之前为支持零成本临床试验而购买的剩余重新标记的ARCALYST产品。

研发费用


	截至9个月
	9月30日--
	2021		2020			变化

	(单位：万人)
利洛那普	$	8,191	$	13,981	$	(5,790)
Mavrilimumab		19,749		17,469		2,280
Vixarelimab		7,632		5,741		1,891
KPL-404		3,873		2,927		946
未分配的研发费用：						—
相关人员(包括股份薪酬)		21,804		24,246		(2,442)
其他		10,615		10,280		335
研发费用总额	$	71,864	$	74,644	$	(2,780)

截至2021年9月30日的9个月的研发费用为7190万美元，而截至2020年9月30日的9个月的研发费用为7460万美元，减少了270万美元。在截至2021年9月30日的9个月中，与Rhapsody试验相关的研究和开发费用的减少，以及包括在研究和开发中的人员成本的减少，被新冠肺炎相关的急性呼吸窘迫综合征和vixarelimab计划中mavrilumab 2/3期临床试验的增加所抵消。以下内容包括有关我们开发计划的其他信息。

在截至2021年9月30日的9个月里，我们ARCALYST计划的直接成本为820万美元，而截至2020年9月30日的9个月为1400万美元，减少了580万美元。费用的减少主要与Rhapsody的完成有关，Rhapsody是我们治疗复发性心包炎的全球关键3期临床试验，并过渡到长期延长。

在截至2021年9月30日的9个月里，我们Mavrilimumab计划的直接成本为1980万美元，而截至2020年9月30日的9个月为1750万美元，增幅为230万美元。费用的增加主要与我们在新冠肺炎相关的急性呼吸窘迫综合征的2/3期临床试验有关，但被完成全球通用CA第二期临床试验的费用减少所抵消。

在截至2021年9月30日的9个月里，我们的vixarelimab计划的直接成本为760万美元，而截至2020年9月30日的9个月，直接成本为570万美元，增加了190万美元。截至2021年9月30日的9个月期间发生的费用主要与启动我们针对结节性瘙痒的2b期临床试验有关，而在截至2020年9月30日的9个月期间发生的费用主要与完成我们针对结节性瘙痒的2a期临床试验有关，以及与结束我们针对以慢性瘙痒为特征的疾病的探索性2期临床试验相关的费用。

在截至2021年9月30日的9个月中，我们的KPL-404计划的直接成本为390万美元，而截至2020年9月30日的9个月的直接成本为290万美元，增加了100万美元。与截至2020年9月31日的9个月的第一阶段试验的成本相比，发生的费用增加主要与我们预期的类风湿性关节炎第二阶段试验的药品供应制造有关。

截至9月30日的9个月，未分配的研发费用为3240万美元2021年，而截至2020年9月30日的9个月为3450万美元。未分配的研究和开发费用减少了210万美元，这主要是由于与我们的商业ARCALYST计划相关的供应链和质量相关成本，这些成本现在被计入销售商品的成本。截至2021年9月30日和2020年9月30日的九个月的人事相关成本分别包括650万美元和630万美元的股票薪酬。

销售、一般和行政费用

截至2021年9月30日的9个月，销售、一般和行政费用为6320万美元，而截至2021年9月30日的9个月为2980万美元。增加3340万美元的主要原因是与扩展我们的商业职能相关的人事成本增加了1850万美元，包括雇用一支销售队伍，以及与ARCALYST商业推出相关的760万美元的营销费用。截至2021年9月30日和2020年9月30日的九个月的人事相关成本分别包括1,250万美元和830万美元的股票薪酬。

利息收入

截至2021年9月30日的9个月，利息收入不到10万美元相比之下，截至2020年9月30日的9个月的利息收入为110万美元。下降的主要原因是美国国债利率下降，短期投资平均余额下降。

所得税拨备

在截至2021年9月30日的9个月中，我们记录了110万美元的所得税拨备，主要涉及由于我们在美国的成本加安排的收入而产生的当前税收支出的税收影响，扣除所利用的研发抵免，被与行使股票期权相关的税收优惠所抵消。在截至2020年9月30日的9个月中，我们记录了440万美元的所得税拨备，这主要与对某些递延税项资产计入估值津贴所产生的税收影响有关。

流动性与资本资源

在FDA于2021年3月批准ARCALYST之后，我们于2021年4月开始从ARCALYST的销售中获得产品收入。然而，我们的运营将继续遭受重大运营亏损和负现金流。

2020年7月24日，我们完成了5952,381股A类普通股的后续发行，公开发行价为每股21.00美元，同时私募1,428,572股A1类普通股，发行价为每股21.00美元，总收益为1.55亿美元。在扣除承销折扣及佣金、配售代理费及其他发售成本后，我们从后续发售及同时私募所得的估计净收益合计为1.46亿美元。

截至2021年9月30日，我们拥有现金、现金等价物和短期投资20020万美元。

现金流

下表汇总了我们每个时期的现金流：


	截至9个月
	9月30日--
	2021		2020

	(单位：万人)
用于经营活动的现金净额	$	(107,414)	$	(95,341)
投资活动提供(使用)的现金净额		178,676		(92,087)
融资活动提供的现金净额		4,673		226,374
现金及现金等价物和限制性现金净增加	$	75,935	$	38,946

经营活动

在截至2021年9月30日的9个月中，经营活动使用了1.074亿美元的现金，主要原因是我们净亏损1.216亿美元，以及我们的运营资产和负债使用的净现金900万美元，被2320万美元的非现金费用所抵消。截至2021年9月30日的9个月营业资产和负债使用的净现金主要包括库存增加560万美元和应收账款增加320万美元，这主要是由于ARCALYST于2021年商业推出，但应计费用和应付账款增加了140万美元，这主要是因为与我们的临床试验成本和其他销售、一般和管理应计项目相关的增加，被我们的ARCALYST计划的商业化前活动和2020年员工奖金的现金支付所抵消。

在截至2020年9月30日的9个月中，经营活动使用了9530万美元的现金，主要原因是我们的净亏损1.077亿美元，我们的运营资产和负债中使用的现金净额为890万美元，但被2130万美元的非现金费用部分抵消。截至2020年9月30日的9个月，我们运营资产和负债中使用的现金净额包括应付账款减少170万美元，主要是由于供应商开具发票和付款的时间安排，应计费用和其他负债减少1.0美元，主要是由于我们研究和制造活动的应计成本减少，以及2019年员工奖金的现金支付被我们的临床试验和ARCALYST计划商业化前活动的应计成本增加所抵消，由于我们的权利按月支付，运营租赁负债减少了110万美元由于与我们的临床试验相关的CRO预付费用增加，预付费用和其他流动资产增加了580万美元。

投资活动

在截至2021年9月30日的9个月内投资活动提供了1.787亿美元的现金，包括2.963亿美元的短期投资到期收益，部分被购买短期投资的9750万美元和支付根据Regeneron协议产生的监管里程碑相关的2000万美元所抵消。

在截至2020年9月30日的9个月中，投资活动使用了9210万美元的现金，其中包括2.523亿美元的短期投资到期收益，部分被3.442亿美元的短期投资购买和20万美元的房地产和设备购买所抵消。

融资活动

在截至2021年9月30日的9个月中，融资活动提供的净现金为470万美元，其中包括行使员工股票期权的收益。

在截至2020年9月30日的9个月内，融资活动提供的现金净额为2.264亿美元，包括我们在后续公开发行中发行和出售A类普通股的净收益2.207亿美元，包括行使承销商购买额外A类普通股的超额配售选择权。

在扣除承销折扣及佣金、配售代理费及其他发售成本及主要行使购股权所得的570万美元收益后，以私募方式同时发行及出售A1类普通股。

资金需求

随着我们继续将ARCALYST商业化，并通过临床前和临床开发推进我们当前和未来的候选产品，寻求监管部门的批准，并将我们当前或未来的一个或多个候选产品商业化(如果获得批准)，我们预计将产生与我们正在进行的和计划中的活动相关的巨额费用。此外，如果我们目前或将来的任何候选产品获得市场批准，我们预计将产生与此类活动相关的大量额外商业化费用。我们还可能产生与许可内或获取其他候选产品相关的费用。因此，我们的相关人员成本将增加，包括与股份薪酬相关的成本。我们还预计将产生与里程碑、特许权使用费和其他支付给与我们签订许可、收购和其他类似协议以获得我们候选产品权利的第三方相关的额外费用。此外，我们预计将继续产生与上市公司运营相关的成本，包括重大的法律、会计、投资者关系和其他费用。我们预计会产生费用，因为我们：

●

对mavrilimumab、vixarelimab和KPL-404进行目前和计划中的临床试验，以及任何未来候选产品的临床试验；

●

提高临床和商业制造能力，或与其他第三方制造商安排，以成功制造我们的候选产品；

●

开发并及时交付临床级和商业级产品配方，可用于我们的临床试验和商业销售；

●

为任何成功完成临床试验的候选产品寻求监管部门的批准；

●

维护、建立和/或扩展销售、营销、医疗事务和分销基础设施，将ARCALYST或我们当前或未来的任何候选产品商业化，我们可能会获得市场批准并打算自行商业化；

●

在获得批准的情况下，单独或与其他公司合作，对我们当前或未来的任何候选产品进行商业销售；

●

根据当前或未来的任何许可、收购、合作或其他战略交易协议进行里程碑或其他付款；

●

聘请更多的临床、质量和研发人员；

●

扩大我们的运营、财务和管理系统，并在全球增加人员，以支持我们的临床开发、制造和商业化努力以及我们作为上市公司的运营；

●

维护、扩大和保护我们的知识产权组合；以及

●

授权或收购其他候选产品和技术或其相关业务(如果我们决定这样做的话)。

我们相信，我们现有的现金、现金等价物和短期投资将使我们能够在本季度报告中包含的未经审计的综合财务报表发布之日起至少12个月内为我们的运营费用和资本支出需求提供资金。我们是根据这些估算得出的

这些假设可能被证明是错误的，我们可以比预期更快地利用可用的资本资源。我们预计，如果我们选择进行其他候选产品和技术或其相关业务的许可内或收购，我们可能需要额外的资金。我们预计与ARCALYST的产品制造、销售、营销和分销相关的商业化费用将继续大幅增加。此外，如果我们为当前或未来的任何候选产品获得监管部门的批准，为我们的产品或任何当前或未来的候选产品寻求更多的适应症，我们预计将产生与产品开发和制造、销售、营销和分销相关的巨额费用，这取决于我们选择在哪里进行商业化。

由于与生物产品的研究、开发和商业化相关的众多风险和不确定性，我们无法估计我们营运资金需求的确切金额。我们未来的拨款需求将视乎多项因素而定，并可能因此而大幅增加，这些因素包括：

●

新冠肺炎疫情对我们业务的任何影响，包括我们的临床前研究、临床试验和运营；

●

研究和开发我们的候选产品以及进行临床前和临床试验的范围、进度、结果和成本；

●

对我们的候选产品进行监管审查的成本、时间和结果；

●

制造我们的产品和候选产品的成本、时机和能力，以提供我们的临床和临床前开发努力、我们的临床试验和商业化；

●

对于我们获得市场批准的任何候选产品，未来活动的成本，包括产品销售、医疗事务、市场营销、制造、定价和报销、分销和合规性；

●

制造商业级产品的成本和支持商业投放和持续销售所需的库存；

●

获得额外的非稀释资金的能力；

●

ARCALYST或我们当前或未来的任何候选产品的商业销售所获得的收入，如果他们获得上市批准的话；

●

准备、提交和起诉专利申请、维护和执行我们的知识产权以及为与知识产权有关的索赔辩护的费用；

●

我们有能力以有利的条件建立和维持许可、合作或其他战略交易和安排(如果有的话)；

●

我们收购或许可其他候选产品、技术及其相关业务的程度；以及

●

我们当前或将来的候选产品(如果有)的销售时间、收据和金额，或与之相关的里程碑付款或版税。

在我们能够产生可观和持续的产品收入之前(如果有的话)，我们预计将通过公开或私募股权发行、债务融资或其他来源(包括许可、合作、营销、分销或与第三方的其他战略交易或安排)来为我们的现金需求融资。如果我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本，我们股东的所有权权益可能会被大幅稀释，此类证券的条款可能包括清算或其他优惠，对我们股东作为普通股股东的权利产生不利影响。债务融资和优先股

如果可以获得融资，可能会涉及一些协议，其中包括限制我们采取特定行动的能力的限制性公约，如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。此外，债务融资将导致固定支付义务。

如果我们通过许可、协作、营销、分销或与第三方的其他战略交易或安排来筹集资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、候选产品或未来收入流的宝贵权利，或者以其他方式同意可能对我们不利的条款。如果我们无法获得资金，我们可能被迫推迟、减少或取消针对候选产品的部分或全部研发计划、产品组合扩展或商业化努力，这可能会对我们的业务前景产生不利影响，或者我们可能无法继续运营。

合同义务和承诺

在截至2021年9月30日的9个月中，我们的合同义务和承诺在我们的正常业务过程之外没有实质性变化，在年度报告中的标题“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析-合同义务和承诺”中列出了我们的合同义务和承诺。有关债务和承付款的讨论，请参阅本季度报告第1项“合并未经审计财务报表”中我们的合并财务报表附注14。

关键会计政策与重大判断和估计

我们的合并财务报表是根据美国公认的会计原则编制的。编制我们的合并财务报表和相关披露要求我们做出影响资产、负债、收入、成本和费用的报告金额以及财务报表中或有资产和负债的披露的估计和判断。我们基于历史经验、已知趋势和事件以及我们认为在当时情况下合理的各种其他因素进行估计，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值的判断的基础，而这些资产和负债的账面价值从其他来源看起来并不明显。我们在持续的基础上评估我们的估计和假设。在不同的假设或条件下，我们的实际结果可能与这些估计不同。

在截至2021年9月30日的9个月中，我们将与收入确认相关的估计纳入了我们的关键会计政策。我们的关键会计政策在年度报告中的“管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析--关键会计政策和重大判断和估计”的标题下进行了描述，并在本季度报告中的第一项“合并未经审计财务报表”中对合并财务报表的附注进行了说明。“我们认为，在我们的关键会计政策中，以下会计政策涉及的判断和复杂性最大：

●

应计研发费用；

●

以股份为基础的薪酬；以及

●

收入确认

只有当我们可能会收取我们有权获得的对价，以换取我们转移给客户的商品或服务时，我们才会将五步模型应用于合同。一旦合同被确定在ASC 606的范围内，我们就确定不同的履行义务。我们将下列金额确认为收入

在履行义务或履行义务得到履行时，分配给每一履行义务的交易价格。通常，我们的履约义务在某个时间点转移给客户，通常是在客户收到产品之后。

ASC 606要求实体在履行义务已经履行或部分履行时记录合同资产，但尚未收到对价金额，因为对价的接收是以时间流逝以外的其他条件为条件的。ASC 606还要求实体在将商品或服务转移给客户之前，在客户支付对价或实体有权获得无条件(例如，应收)的对价金额的情况下，将收入合同作为合同责任提交。

产品收入，净额

我们的净收入是经折扣和津贴调整后的总收入，包括估计的现金折扣、按存储容量使用计费、返点、退货、共同支付援助以及专业药房和分销商费用。这些调整代表ASC 606项下的可变对价，使用期望值方法估计，并在销售产品时确认收入时记录。这些调整是我们根据现有信息确定的最佳估计，并将进行调整，以反映影响此类津贴的因素的已知变化。可变对价的调整是根据与客户的合同条款、历史趋势、与客户的沟通和分销渠道中剩余的库存水平，以及对产品市场的预期和对竞争产品的预期推出而确定的。

表外安排

在提交的期间，我们没有，目前也没有任何表外安排，正如美国证券交易委员会的规则和法规所定义的那样。

第三项。关于市场风险的定量和定性披露。

利率风险

我们面临着与利率变化相关的市场风险。截至2021年9月30日，我们的现金、现金等价物和短期投资包括货币市场基金和美国国债。我们对市场风险的主要敞口是利息收入敏感度，这受到美国利率总水平变化的影响。此外，新冠肺炎疫情已经对美国和全球经济和金融市场产生了不利影响，任何持续的影响都可能对市场利率产生影响。然而，由于我们投资组合中工具的短期性质，市场利率立即变化10%不会对我们投资组合的公平市值或我们的财务状况或经营业绩产生实质性影响。

第四项。控制和程序。

对控制和程序有效性的限制

在设计和评估我们的披露控制和程序时，管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作得多么好，都只能为实现预期的控制目标提供合理的保证。

信息披露控制和程序的评估

我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，在本季度报告所涵盖的期间结束时评估了我们的披露控制和

程序(见规则13a-15(E)和15d-15(E))，根据修订后的1934年证券交易法或交易法定义)。基于这一评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至2021年9月30日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下是有效的。

财务报告内部控制的变化

在截至2021年9月30日的三个月内，我们对财务报告的内部控制(根据交易法规则13a-15(F)和15d-15(F)的定义)没有发生变化，这对我们的财务报告内部控制产生了重大影响，或有合理的可能性对其产生重大影响。

第二部分--其他信息

第(1)项：继续进行法律诉讼。？

我们不是任何实质性法律程序的一方。

项目1A。风险因素。

你应该仔细考虑下面描述的风险，以及本季度报告中的其他信息，包括我们未经审计的合并财务报表和相关说明以及“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”。下列任何事件或发展的发生都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景产生不利影响。在这种情况下，我们A类普通股的市场价格可能会下降。我们目前不知道或我们目前认为无关紧要的额外风险和不确定性也可能损害我们的业务运营。

与我们的财务状况和资金需求相关的风险

我们是一家生物制药公司，刚刚开始从产品销售中获得收入。自成立以来，我们已经遭受了重大的运营亏损，并预计在可预见的未来我们还将继续亏损。

生物制药产品开发是一项投机性很强的工作，涉及很大程度的风险。通常情况下，一种新产品从被发现到可用于治疗患者需要很多年的时间，开发可能会因为多种原因而停止。自2015年成立以来，我们每年都出现运营亏损，并预计在可预见的未来会出现亏损。我们未来的成功取决于我们开发、获得监管部门批准并成功将我们的一个或多个候选产品商业化的能力。而美国食品和药物管理局(FDA)批准了ARCALYST^®为了在2021年3月治疗复发性心包炎和降低12岁及以上成人和儿童的复发风险，我们可能无法继续将ARCALYST商业化或从这种商业化中获得可观和持续的收入。

我们遭受了与研发费用和持续运营相关的重大损失。截至2021年9月30日，我们有一个累积的赤字为$639.12000万。我们预计在可预见的未来，由于许多因素，我们将继续蒙受损失，包括：

●支持我们的销售、营销和分销功能、基础设施和组织将ARCALYST和任何我们可能获得美国适应症市场批准的候选产品商业化；

●我们候选产品的研究、临床前和临床开发，包括我们的全球安慰剂对照Mavrilimab治疗新冠肺炎相关性急性呼吸窘迫综合征(“ARDS”)的2/3期临床试验，Vixarelimab治疗结节性痒疹的2b期剂量范围研究，并计划进行KPL-404治疗类风湿性关节炎(“RA”)的第二阶段概念验证临床试验;

●制造我们的产品和用于临床或商业用途的候选产品，并提高我们的制造能力或增加更多的制造商或供应商；

●为我们成功完成临床试验的候选产品寻求监管和营销批准(如果有的话)；

●为我们的候选产品启动潜在的额外临床前研究和临床试验；

●根据当前或未来的任何许可、收购、合作或其他战略交易协议进行里程碑或其他付款；

●寻求为我们的产品或候选产品识别、评估和研究新的或扩大的适应症，为我们的产品或候选产品识别、评估和研究新的或替代的剂量水平和频率，或对我们的产品或候选产品进行新的或替代的给药，包括方法、模式或输送装置；

●寻求确定、评估、获取或开发其他候选产品；

●签订许可、收购、合作或其他战略性交易协议；

●努力维护、保护和扩大我们的知识产权组合；

●努力吸引和留住技术人才；

●创建额外的基础设施，以支持我们作为上市公司的运营、我们的产品开发和商业化努力；以及

●上述任何试验都可能出现延迟或遇到问题，包括但不限于新冠肺炎疫情的影响和为应对疫情而采取的措施、失败的试验、复杂的结果、安全问题、需要对现有试验进行更长时间跟进的监管挑战、额外的重大试验或额外的支持性试验，以便获得上市批准。

见“风险因素-与产品开发相关的风险-新冠肺炎大流行，以及为应对这一大流行而采取的措施，可能会对我们目前或计划中的临床前研究和临床试验产生不利影响，这可能是重要的。”

此外，我们造成的净亏损可能在季度间和年度间波动很大，因此，对我们的运营结果进行逐期比较可能不能很好地预示我们未来的表现。即使我们在未来实现盈利，我们也可能无法在随后的时期维持盈利。我们之前的亏损，加上预期的未来亏损，已经并将继续对我们的股东权益(赤字)和营运资本产生不利影响。

我们将需要大量的额外资金，如果不能在需要时以可接受的条件获得必要的资金，或者根本不能获得必要的资金，将迫使我们推迟、限制、减少或停止我们的一个或多个产品开发计划、候选产品的研究和开发计划，或者其他运营或商业化努力。

生物制药产品的开发和商业化是资本密集型的。2021年，我们获得了FDA的批准，并在美国商业化推出了ARCALYST，用于治疗复发性心包炎。此外，我们正在通过研究、临床前和临床开发来推进我们的候选产品，包括我们的全球安慰剂对照的mavrilumab治疗严重新冠肺炎相关性急性呼吸窘迫综合征的2/3期临床试验，我们关于vixarelimab治疗结节性痒疹的2b期剂量范围研究。我们计划在RA中使用KPL-404进行第二期临床试验.

我们预计，随着我们继续开展业务，与我们正在进行的活动相关的费用将会增加。支持我们的销售、营销和分销能力，继续该系统的研究与开发我们的候选产品，扩大我们的基础设施和组织，并与第三方签订协议，进行商业化活动。在FDA批准ARCALYST用于治疗复发性心包炎和降低12岁及以上成人和儿童的复发风险后，我们假设ARCALYST在美国的销售和分销是针对之前批准的适应症，并将从ARCALYST的销售中平均分配与Regeneron的销售利润，Regeneron的销售利润是在扣除特定限制的某些商业化费用后确定的。我们预计，在ARCALYST的销售和营销活动中，以及在与制造、产品销售、营销和分销相关的任何候选产品获得未来市场批准之前或之后，我们将产生大量额外的商业化费用。随着我们的候选产品在开发和开发过程中不断进步

为了实现潜在的商业化，我们将需要支付里程碑式的付款，如果成功，最终将向适用的许可方和我们从其获得候选产品的其他第三方支付版税。此外，我们预计，作为一家上市公司，我们将继续产生与运营相关的成本。

因此，我们将需要获得与我们持续运营相关的大量额外资金。如果我们不能在需要时以可接受的条件筹集资金，如果有的话，我们将被迫推迟、限制、减少或停止我们的一个或多个产品开发计划、候选产品的研发计划或商业化努力。我们也可能无法扩大我们的业务或以其他方式利用我们的商机，或者可能被要求放弃对我们的候选产品或产品的权利。

我们的产品和候选产品的商业化和开发过程非常不确定，我们无法确定地估计成功营销和销售产品所需的实际金额，或完成我们候选产品的开发、监管审批过程和商业化。由于许多我们目前未知的因素，我们的运营计划可能会发生变化，包括ARCALYST继续商业化的延迟或其他不利影响，影响我们从ARCALYST获得预计收入的能力，或者我们未来任何候选产品的开发或商业化的延迟，我们可能需要比预期更早地通过公开或私人证券发行、债务融资或其他来源(包括政府资金或赠款)寻求额外资金。我们未来的资本需求将视乎多项因素而定，并可能因此而大幅增加，这些因素包括：

●如果获得批准，我们继续将ARCALYST商业化或将我们当前或未来的任何候选产品成功商业化的能力，包括支持我们的销售、营销和分销能力、基础设施和组织扩展的成本和时间，以及与第三方签订协议，为ARCALYST或我们的任何候选产品商业化进行一项或多项此类活动的能力，如果获得批准或预期未来将获得此类批准；

●ARCALYST或我们的任何候选产品的销售收入的金额和时间(如果将来获得批准)，包括销售价格、覆盖范围的可用性和足够的第三方报销；

●有竞争力和潜在竞争力的产品和技术，以及患者和医生对ARCALYST或我们的任何候选产品(如果在未来获得批准)的接受度，以及基于竞争产品和技术的技术；

●生产ARCALYST或我们的任何候选产品以支持临床试验的费用和付款时间，以及我们的任何候选产品的潜在商业发布(如果未来获得批准)、保留制造槽或将制造技术转让给第三方制造商；

●我们候选产品的开发结果以及开发所需的时间和成本，包括我们治疗严重新冠肺炎相关性急性呼吸窘迫综合征的全球安慰剂对照的mavrilumab的2/3期临床试验，我们的vixarelimab治疗结节性痒疹的2b期剂量范围试验，以及我们计划的KPL-404RA的第2期概念验证临床试验；

●在美国和美国以外的司法管辖区为开发我们的候选产品建立和维护临床试验地点的成本和时间，包括由于新冠肺炎大流行以及为应对大流行而采取的措施；

●临床前活动和其他临床试验的数量、规模和类型；

●寻求并可能获得FDA或美国境外可比监管机构批准的成本、时间和结果，包括FDA或此类可比监管机构要求我们进行比目前计划更多的研究的可能性，以及

监管机构可能要求的上市后研究或风险评估和缓解战略(REMS)的成本；

●根据我们与Regeneron、MedImmune，Limited或MedImmune、Biogen MA或Biogen以及我们从其获得或授权我们候选产品的其他第三方的协议，我们必须支付里程碑和其他付款的时间和金额，或我们未来可能从其获得或许可产品候选产品的其他第三方的支付时间和金额，以及我们与Regeneron、MedImmune，Limited或MedImmune、Biogen MA Inc.或Biogen达成的协议下必须支付的里程碑和其他付款的时间和金额；

●为我们的产品和候选产品识别、评估和研究新的或扩大的适应症，为我们的产品或候选产品识别、评估和研究新的或替代的剂量水平或频率，或对我们的产品或候选产品进行新的或替代的给药(包括方法、模式或输送装置)所需的现金；

●未来任何许可内、收购、开发或发现其他候选产品的现金需求，包括与任何许可、收购、合作或其他战略交易协议相关的现金需求；

●响应技术和市场发展所需的时间和成本；

●提起、起诉、辩护和执行任何专利权利要求和其他知识产权的费用；

●与ARCALYST或我们的候选产品或任何相关活动相关的任何产品责任或其他诉讼；

●与上市公司相关的持续成本；

●我们需要和有能力聘用和留住技术人员；以及

●资本市场普遍接受生物制药公司的融资，特别是拥有单一商业产品和候选产品以及我们这样的技术的公司。

任何额外的筹款努力都可能转移我们管理层对他们日常活动的注意力，这可能会对我们开发和商业化我们的候选产品的能力产生不利影响。新冠肺炎疫情继续对全球经济造成负面影响，负面经济影响可能会严重而持久。这些影响可能会给我们的业务带来各种风险，包括金融市场的中断，这可能会使我们在需要时筹集额外资本(包括通过私人或公共证券发行和债务融资)的能力更难获得(如果有的话)，并可能对我们在出现筹资需求时满足这些需求的能力产生实质性的不利影响。

此外，在我们需要资金的时候，在我们可以接受的条件下，或者根本就没有资金可用。如果我们无法在需要的时候获得资金，我们将被迫缩减、推迟、限制、减少或停止我们的一个或多个产品开发计划、研究和针对我们候选产品的开发计划，或我们获得批准的任何产品或候选产品的商业化努力。我们也可能无法扩大我们的业务或以其他方式利用我们的商机，或者可能被要求放弃对我们的候选产品或产品的权利。这些情况中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况和经营结果产生重大影响。

筹集额外资本可能会稀释我们的股东，限制我们的运营，或者要求我们放弃对我们的技术或产品候选或产品的权利。.

在我们能够产生可观和持续的产品收入之前，如果有的话，我们预计将通过私人或公共证券发行、债务融资、政府资金或赠款或其他来源(包括许可、合作或其他来源)为我们的大部分现金需求提供资金。与第三方的其他战略性交易或安排，以及在较小程度上通过ARCALYST或我们的任何候选产品的预计收入，如果在未来获得批准的话。任何融资条款可能会对我们股东的持股或权利产生不利影响，我们额外发行的证券(无论是股权还是债务)或此类发行的可能性，可能会导致我们的A类普通股的市场价格下跌。出售额外的股本或可转换证券将稀释我们所有股东的权益。负债会导致固定付款义务增加，我们可能需要同意某些限制性公约，例如对我们招致额外债务的能力的限制，对我们获取、出售或许可知识产权的能力的限制，以及其他可能对我们的业务开展能力产生不利影响的经营限制。通过以下途径获得资金许可、协作或其他战略交易或与第三方的安排可能要求我们放弃对我们的一些技术、候选产品或未来收入流的权利，或者以其他方式同意对我们不利的条款，其中任何一项都可能对我们的业务、运营结果和前景产生重大不利影响。如果我们通过研究拨款筹集资金，我们可能会受到某些要求的限制，这可能会限制我们使用资金的能力，或者要求我们分享研发信息。通过这些或其他任何方式筹集额外资本可能会对我们的业务和我们股东的持股或权利产生不利影响，并可能导致我们的A类普通股的市场价格下跌。

与商业化相关的风险

作为一家将治疗产品商业化，并直接和/或通过与第三方达成协议来支持销售、营销、分销和一般基础设施的公司，我们的经验有限。因此，我们可能无法继续将ARCALYST商业化或成功地将任何未来批准的候选产品商业化，这可能会削弱ARCALYST和我们的候选产品产生任何收入的商业潜力。

FDA于2021年3月批准ARCALYST用于治疗复发性心包炎，并降低12岁及以上成人和儿童的复发风险。在FDA批准后，我们假设ARCALYST将在美国销售和分销先前批准的适应症，并于2021年4月宣布ARCALYST通过Kiniksa投入商业使用。为了实现ARCALYST的商业成功，我们已经建立和扩大了我们的内部能力，包括但不限于销售、营销、分销、接入和患者支持服务，以及与第三方安排执行某些服务。商业化本身的每一个方面都可能是复杂、昂贵和耗时的，而且总的来说，协调所需的努力是密集的。虽然我们已经开始了ARCALYST的商业化，并从这些努力中实现了收入，但不能保证我们将能够继续将产品商业化，或者能够在长期内保持可观和持续的收入。

此外，如果获得批准，我们对ARCALYST的持续商业化或我们当前或未来候选产品的成功商业化将受到许多可预见和不可预见因素的影响，包括：

●我们无法招聘、培训和留住足够数量的有效销售、营销、渠道以及付款人和患者支持人员；

●销售人员无法接触到医生和账户，也无法获得足够数量的医生或账户来为我们未来的任何产品开具处方；

●缺乏销售人员支持的互补产品，这可能使我们相对于拥有更广泛产品线的公司处于竞争劣势；

●我们无法发展强有力的以科学为基础的关系来推动疾病意识和教育；

●我们无法确定该疾病未得到满足的医疗需求，对于ARCALYST或我们的任何未来产品，我们无法使其在其批准的适应症内被视为选择的产品；

●我们无法或延迟以反映ARCALYST或我们任何未来产品价值的价格获得报销和广泛的患者准入；

●我们无法向面向客户的人员提供有效的材料，包括医疗和销售资料，以帮助他们就与ARCALYST或我们的任何未来产品相关的适用疾病对医生和其他医疗保健提供者进行教育；

●我们以可接受的成本或质量生产足够数量的ARCALYST或我们的任何未来产品的能力出现的任何延误，包括由于质量保证问题或我们对第三方制造商的依赖而造成的延误；

●我们没有能力以及我们所依赖的任何第三方不能及时有效地分销产品；

●我们无法为医生和患者提供足够的支持和培训，使他们在开始和继续使用ARCALYST或我们的任何未来产品的准备和管理过程中感到舒适；

●我们无法开发强大的患者支持计划来优化ARCALYST或我们的任何未来产品以及公司的患者和客户体验；

●我们没有能力发展或取得和维持足够的营运功能和基础设施，以支援我们的商业活动；以及

●与创建和维护销售、营销和访问组织相关的意外成本和费用。

此外，新冠肺炎疫情造成的干扰可能会增加我们遇到这种困难、延误或无法预见的成本的可能性。如果我们遇到任何这样的因素，阻碍我们将ARCALYST或我们的任何候选产品商业化的努力，如果获得批准，我们的业务、运营结果、财务状况和前景可能会受到实质性的不利影响。

新冠肺炎疫情的影响及应对措施这会导致某些商业活动受到限制，如果延长，可能会阻碍ARCALYST或我们的任何候选产品的有效商业化(如果获得批准)，并导致未来收入低于预期。

作为ARCALYST用于治疗复发性心包炎和降低复发风险的商业策略的一部分，我们实施了一项有针对性的推出计划，由一支专业的心脏病学销售团队负责召集大量客户和大量专家，以帮助确保决策者将复发性心包炎视为一种严重的、衰弱的疾病，具有重大的未得到满足的需求，并将ARCALYST视为治疗复发性心包炎和降低复发风险的首选产品。

新冠肺炎大流行以及为应对大流行而采取的措施，包括商业和旅行限制以及为阻止大流行的蔓延而采取的社会距离，已经对企业、医疗系统、监管机构以及其他组织和会议产生了影响。这些措施可能会导致我们商业化战略的某些方面受到限制，包括我们的心脏病专业销售团队亲自接触医生办公室和其他大容量客户的机会有限，如果持续下去，可能会阻碍ARCALYST的有效商业化，并导致未来收入低于预期。此外，在出现新的COVID-19变种的情况下，这种限制的放松已经并可能在未来突然逆转，

这可能延长或加剧此类限制对我们的业务、财务状况和运营结果的影响。

我们当前的产品或未来批准的候选产品可能无法获得处方者、患者或第三方付款人(例如政府和私人健康保险公司)的市场接受，在这种情况下，我们创造产品收入的能力将受到损害。

即使FDA或任何其他监管机构批准未来ARCALYST或我们的任何其他候选产品的营销(无论是我们自己开发还是与合作伙伴合作开发)，医生、医疗保健提供者、患者、医疗界或第三方付款人可能不会接受或使用ARCALYST或我们未来的任何候选产品，或者可能有效地阻止或限制它们在第三方付款人的情况下使用。虽然ARCALYST在短期内取得了成功，但我们不确定我们能否长期保持这样的成功。如果ARCALYST或我们的任何其他候选产品(如果获得批准)没有达到足够的持续接受度，我们可能不会产生足够的产品收入或运营利润(如果有的话)。ARCALYST在批准的复发性心包炎适应症或我们未来批准的任何候选产品(如果有的话)中的持续市场接受度以及我们的患者继续使用此类产品将取决于多种因素，包括：

●市场推出的时机；

●疾病意识，包括了解疾病的严重性和流行病学；

●竞争产品的数量和临床概况，无论监管部门是否批准；

●我们的候选产品相对于替代疗法的潜在优势或劣势；

●我们提供可接受的安全性和有效性证据的能力；

●任何副作用的流行率和严重程度；

●FDA或其他监管机构的产品标签或产品插入要求；

●FDA或其他监管机构批准的标签中包含的限制或警告；

●方便和容易管理，包括与替代疗法相关；

●定价(包括患者自付费用)、预算影响、可负担性和成本效益，特别是与替代治疗相关的；

●我们的销售、营销和分销活动的有效性；

●医疗保健组织和其他公共和私营保险公司是否提供足够的保险、报销和支付，以及提供的时间；以及

●与替代治疗方法相比的其他潜在优势。

关于我们开发用于治疗新冠肺炎相关急性呼吸窘迫综合征的mavrilimumab，目前有数以百计的活跃的、由行业赞助的临床试验，除了已批准的疫苗外，还测试了许多不同的作用机制，用于治疗与新冠肺炎相关的治疗领域，以及许多其他临床试验，测试用于预防新冠肺炎的疫苗。此外，随着新冠肺炎大流行的进展以及政府遏制努力的有效性，包括广泛分发疫苗和抗病毒疗法，减轻了大流行的严重性、传播和影响，由于对治疗药物的需求减少，该领域的竞争可能会显著加剧。

如果ARCALYST或我们未来批准的任何产品(如果有)不能获得市场认可，我们的创收能力将受到不利影响。即使ARCALYST或任何未来批准的候选产品获得市场认可，相关市场也可能被证明不够大，不足以让我们产生可观和持续的收入。

我们的产品和未来获得批准的候选产品(如果有的话)的成功商业化将在一定程度上取决于包括政府当局和私人健康保险公司在内的第三方付款人提供资金、建立有利的承保范围和定价政策以及设定足够的报销水平的程度。如果我们的产品和未来经批准的候选产品(如果有的话)不能获得或维持承保范围和足够的报销，可能会限制我们营销这些产品的能力，并降低我们创造收入的能力。

我们是否有能力继续将ARCALYST用于美国或我们未来批准的任何候选产品(如果有的话)的经批准的复发性心包炎适应症和其他经批准的适应症，特别是在孤儿或罕见疾病的适应症中，将部分取决于ARCALYST或产品候选和第三方付款人(例如政府当局、私人健康保险公司和其他组织)的有利覆盖范围、患者负担能力和足够的报销情况。我们正在为ARCALYST治疗复发性心包炎寻求有利的保险和补偿，并从第三方付款人那里降低12岁及以上成人和儿童的复发风险。是否获得保险和足够的补偿取决于我们是否有能力：

●获取并提交支持支付者价值/福利评估的临床数据；

●执行正式的付款人价值/福利评估流程；

●获得能够在任何候选产品批准的产品标签中反映的人群中使用的覆盖范围；以及

●有效协商优惠的定价和报销条款。

虽然在一些市场只有一个付款人，但在其他市场，有多个付款人可以有不同的方式来评估处方药和疗法。为了继续将ARCALYST商业化或成功地将我们的任何候选产品商业化(如果获得批准)，我们将被要求在内部或通过第三方利用专业知识和资源，这些专业知识和资源足以执行相应产品或候选产品的覆盖范围和报销策略。我们不能确定我们是否能够在我们追求的市场有效地执行我们的保险和报销策略，这可能会限制ARCALYST在被批准的复发性心包炎适应症或我们的任何候选产品(如果获得批准)方面的商业潜力。因此，如果获得批准，我们从ARCALYST或我们的任何候选产品中获得预计收入的能力可能会受到负面影响。

政府当局、私人健康保险公司和其他第三方付款人试图通过推迟报销时间、限制承保范围和限制特定产品的报销金额来控制成本，以降低定价和提高患者承担的费用比例。在获得新批准的产品或产品适应症的报销方面可能会有很大的延误，覆盖范围可能仅限于FDA或美国以外类似监管机构批准治疗的患者群体的一部分，报销费率可能会因产品的使用和使用的临床环境而有所不同。付款人的承保范围和报销障碍可能会对ARCALYST和我们获得营销批准的任何候选产品(如果有的话)的需求或价格产生重大影响。如果无法获得保险和报销，或仅限于有限的水平，或者如果此类保险需要患者自付费用高得令人无法接受，我们可能无法成功将ARCALYST或我们获得市场批准的任何候选产品商业化。此外，任何可能获得的保险或补偿在未来可能会减少或取消。

第三方付款人不断推出新策略来控制成本，包括更严格的价值/收益评估流程和标准。例如，第三方付款人可能会选择低成本的诊所

作为确定相对价值基准的比较器，包括仿制药、生物仿制药和成本较低的品牌，无论是否具有相同的批准适应症。这种变化的结果将是一个更具挑战性的价值/效益评估，因为比较的基础更具挑战性，可能会出现更糟糕的相对结果。第三方付款人可能认为我们没有提供足够的证据来证明ARCALYST或我们的任何候选产品(如果获得批准)的相对好处，并拒绝完全提供保险和报销，或者许多人认为证据不足以支持所需的定价和报销。同样，付款人可能会实施保险标准，试图将ARCALYST或我们的任何候选产品(如果获得批准)的使用限制在必须证明患者对较低成本的比较器反应不充分的情况下。第三方付款人可能引入更严格的价值/收益评估流程和标准，这可能会对我们继续将ARCALYST商业化或将我们获得营销批准的任何候选产品成功商业化(如果有的话)的能力产生负面影响。

第三方付款人也在引入更具挑战性的价格谈判方法，包括在包括品牌、仿制药和生物仿制药在内的新竞争对手进入市场时重新考虑既定的覆盖和报销参数。如果获得批准，第三方付款人可能会将我们的候选产品视为可替代产品，并且只愿意支付替代产品的成本。即使我们对ARCALYST或我们的任何候选产品表现出更好的疗效、安全性或管理便利性，如果获得批准，竞争产品的定价可能会限制我们对ARCALYST或我们的任何候选产品收取的费用(如果获得批准)。第三方付款人可能会拒绝或撤销特定产品的报销状态，或者将新产品或现有市场产品的价格设定在太低的水平，使我们无法从我们的候选产品投资中实现适当的回报。在某些情况下，当新的竞争对手仿制药和生物相似产品进入市场时，创新者化合物会强制降价。在其他情况下，付款人采用“治疗类别”价格参考，并寻求降低相应治疗类别中所有治疗的报销水平。此外，新的竞争对手品牌药物可能会引发治疗类别审查，以修改覆盖范围和/或报销水平。第三方付款人引入更具挑战性的价格谈判方法的潜力可能会对我们继续将ARCALYST商业化或成功将我们的任何候选产品商业化(如果获得批准)的能力产生负面影响。

我们的产品或候选产品的目标患者人群的发病率和流行率尚未准确确定。如果我们的产品和候选产品的市场机会比我们估计的要小，或者如果我们获得的任何批准是基于对患者群体的更狭隘的定义，我们的收入和实现盈利的能力可能会受到实质性的不利影响。

我们的计划旨在解决的所有疾病的确切发病率和患病率尚不清楚，包括与新冠肺炎相关的急性呼吸窘迫综合征。我们对患有这些疾病的人数的预测，以及如果获得批准，有可能从我们的产品和候选产品治疗中受益的这些疾病患者的子集，很大程度上是基于我们从现有的人口研究和估计中推断出来的。这些估计来自各种来源，包括科学文献、诊所调查、患者基金会、药房索赔分析、大型国家监测数据库或市场研究，可能被证明是不正确的。此外，新的试验和治疗方案可能会导致这些疾病或其相关亚群的估计发病率或流行率发生变化，包括推出预防新冠肺炎相关急性呼吸窘迫综合征的疫苗。因此，如果我们的产品或候选产品获得批准，可能受益于我们产品或候选产品的患者数量可能会低于预期。

我们的任何产品和已批准的候选产品在未来的总潜在市场(如果有的话)最终将取决于(但不限于)：因适应症而获准销售的产品或候选产品的最终标签中包含的诊断标准和适用的患者群体、候选产品在我们的临床试验中表现出的有效性、安全性和耐受性、医学界和患者的接受度、定价、准入和报销。美国和美国以外的其他主要市场的潜在患者数量可能会低于预期，患者可能无法接受我们的产品治疗，或者新患者可能变得越来越难以识别或接触到，所有这些都将对我们的运营结果和业务产生不利影响。此外，即使我们为我们的候选产品获得了很大的市场份额，因为潜在的目标人群非常少，即使我们获得了很大的市场份额，我们也可能永远不会实现盈利。

不断发展的医疗政策以及与保险和报销相关的旨在降低医疗支出的相关立法变化，可能会影响我们候选产品的商业化。药品定价一直是，而且很可能将继续是这些努力的核心组成部分。

管理新药品的监管审批、定价和报销的规定因国家而异。对于我们的任何候选产品，在美国以外的一些国家或地区的市场上，这些产品可能会受到广泛的政府价格管制或其他价格法规的约束。一些国家要求药品的销售价格获得批准后才能上市。在许多国家，价格审查期从批准上市后开始。在一些市场，处方药定价即使在获得初步批准后，仍然受到政府的持续控制。因此，我们可能会在特定国家/地区获得候选产品的营销批准，但随后要进行价格谈判，从而推迟我们在该国家/地区的候选产品的商业发布，可能会持续很长时间，这可能会对我们在该国家/地区销售候选产品所产生的收入产生负面影响。不利的定价和报销限制可能会阻碍我们收回在一个或多个候选产品上的投资的能力，即使我们的候选产品获得了市场批准。

产品的净价可能会通过强制性折扣或立法回扣来降低，这些折扣或立法回扣必须支付才能参加政府医疗保健计划或支付给其他第三方付款人。强制性折扣可以在任何市场的任何时候立法。同样，一些市场目前有定价立法，通过参考药品在其他市场的价格来确定其市场上的药品价格，即所谓的国际参考定价。国际参考定价有可能影响个别国家和参考某些其他个别国家定价的国家的降价决定。强制性折扣和国际参考定价的扩大，包括进入美国，对我们实现优惠定价和充分报销的能力构成了重大风险。

药品进口和跨境贸易，无论是批准的还是未经批准的，都是指来自官方价格较低的市场的药品被运往官方价格较高的市场，并在市场上进行商业销售。未来任何限制或限制药品进口或跨境贸易的法律的未来放松，包括在美国，都可能对我们将ARCALYST或我们的任何候选产品商业化的能力产生实质性的负面影响，如果获得批准的话。

我们预计，由于管理式医疗保健的趋势、健康维护组织的影响力不断增加以及额外的立法变化，我们将面临与销售我们的候选产品相关的定价压力。总体上，医疗成本的下行压力变得很大，特别是处方药和生物制品以及外科手术和其他治疗。因此，如果获得批准，我们可能无法为ARCALYST或我们的任何候选产品实现或维持优惠定价，并无法获得足够的报销。

如果在未来，我们无法直接和/或通过与第三方达成协议来销售和营销用于复发性心包炎或任何候选产品的ARCALYST，如果获得批准，我们无法维持我们的销售、营销和分销能力、基础设施和组织，则ARCALYST和我们的候选产品(如果获得批准)产生任何收入的商业潜力可能会受到损害。

建立我们自己的销售和营销能力，以及与第三方达成提供这些服务的安排，都存在风险。例如，招聘和培训一支销售队伍既昂贵又耗时，可能会推迟任何产品的发布。如果我们招募销售队伍并建立营销能力的候选产品的商业发布因任何原因而延迟或没有发生，我们将过早或不必要地招致这些商业化费用。这可能代价高昂，如果我们不能留住或重新定位我们的销售和营销人员，我们的投资将会损失。

如果我们与第三方达成协议，进行销售、营销、分销和其他商业支持服务，我们的产品收入或这些收入给我们带来的盈利能力可能会低于我们自己营销和销售任何经批准的候选产品的情况。此外，我们可能无法成功地与第三方达成安排，以营销和销售我们批准的候选产品(如果有的话)，或者可能无法以对我们有利的条款这样做。此外，我们很可能对这些第三方几乎没有控制权，他们中的任何一方都可能无法投入必要的资源和注意力来有效地销售和营销我们批准的候选产品。然而，建立销售、营销和访问组织需要大量投资，非常耗时，如果不能按计划完成，可能会推迟我们批准的候选产品的发布。此外，我们可能无法在欧盟或其他关键市场充分建立有效的销售、营销、分销和准入组织，在这些市场中，我们已获得批准将我们的候选产品在美国以外的地区进行商业营销。如果我们不能单独或与第三方合作成功地维持或重建销售、营销和分销能力，我们将不能成功地将我们批准的候选产品商业化(如果有的话)，并且批准的候选产品产生任何收入的能力可能会受到损害。此外，我们的业务、经营业绩、财务状况和前景都将受到实质性的不利影响。

我们未来的增长可能在一定程度上取决于我们打入美国以外市场的能力，在那里我们将受到额外的监管负担和其他风险和不确定因素的影响。

我们未来的盈利能力可能在一定程度上取决于我们在美国以外的市场上将我们的候选产品商业化的能力，而我们可能依赖于与第三方的合作。

尽管我们目前没有计划寻求ARCALYST在美国以外的地方用于复发性心包炎或任何其他适应症的监管批准和商业化，但我们继续评估我们的候选产品在美国以外的某些市场开发和商业化的机会，包括通过我们的受管接入计划(Managed Access Program)。在获得该市场适用监管机构的监管批准之前，我们不允许营销或推广我们的任何候选产品，而且我们可能永远不会获得任何候选产品的监管批准。为了在许多其他国家获得单独的监管批准，我们必须遵守这些国家关于安全性和有效性的众多和不同的监管要求，以及对我们候选产品的临床试验、制造和商业销售、定价和分销等方面的监管要求，我们无法预测在这些司法管辖区能否成功。如果我们获得候选产品的批准，并最终将候选产品在美国以外的市场商业化，我们将面临额外的风险和不确定性，包括：

●我们在这些市场上为我们的候选产品获得报销的能力；

●我们无法直接控制商业活动，因为我们可能依赖第三方；

●遵守这些国家复杂多变的监管、税收、会计和法律要求的负担；

●这些国家不同的医疗实践和习俗会影响市场接受度；

●进出口许可要求；

●应收账款收款时间较长；

●运输周期更长；

●技术培训的语言障碍和语言翻译的必要性；

●减少这些国家对知识产权的保护；

●存在其他可能相关的第三方知识产权；

●外币汇率波动；以及

●在发生合同纠纷时，受该国法律管辖的合同条款的解释。

我们的候选产品在美国以外的销售也可能受到政府管制、政治和经济不稳定、贸易限制和关税变化的不利影响。

在一些国家，特别是欧洲国家，处方药的定价受到政府的管制。在这些国家，在收到药品上市许可后，与政府当局进行价格谈判可能需要相当长的时间。为了在一些国家获得足够的报销或优惠的定价批准，我们可能需要进行一项临床试验，将我们的候选产品与其他可用的疗法进行比较。如果我们的产品不能得到报销，或者报销范围或金额有限，或者定价水平不令人满意，我们的业务可能会受到损害，可能会造成实质性的损害。

我们受到持续的义务、监管要求和持续的监管审查的约束，这可能会导致大量的额外费用。此外，我们的产品和未来批准的候选产品(如果有的话)可能会受到标签和其他限制以及市场退出，如果我们没有遵守法规要求或我们的产品遇到意想不到的问题，我们可能会受到惩罚。.

我们的产品在制造、标签、包装、分销、储存、广告、促销、抽样、记录保存、不良事件报告、进行上市后试验以及提交安全性、有效性和其他上市后信息方面受到持续的监管要求，包括美国的联邦和州要求。我们还面临额外的持续义务和持续的监管审查，这可能会导致大量额外费用。此外，如果我们的产品或我们的任何候选产品在未来寻求并获得美国以外可比监管机构的批准(如果获得批准)，我们将受到美国以外可比监管机构的要求。

制造商及其工厂必须遵守FDA和美国以外类似监管机构的广泛要求，包括确保质量控制和制造程序符合cGMP法规。因此，我们和我们的CMO将收取使用费，并持续审查和检查，以评估是否遵守cGMP，以及遵守任何BLA或MAA中做出的承诺。因此，我们和我们的CMO以及其他与我们合作的人必须继续在所有合规领域投入时间、金钱和精力，包括制造、生产和质量控制。

我们为候选产品获得的任何监管批准可能会受到产品上市的批准指示用途或批准条件的限制，或者包含可能代价高昂的上市后测试的要求，包括第四阶段临床试验，以及监控候选产品的安全性和有效性的监督要求。我们将被要求向FDA和美国以外的类似监管机构报告某些不良反应和生产问题(如果有)。任何针对毒品的新立法

安全问题可能会导致产品开发或商业化的延迟，或者增加确保合规的成本。

虽然我们目前的临床和医疗事务活动受到某些关于适当交换医疗和科学信息的持续监管要求的约束，但我们还必须遵守有关我们产品的广告和促销的额外要求。有关处方药和生物制品的促销信息受到各种法律和法规的限制，必须与产品经批准的标签上的信息一致。因此，我们不能将我们的产品用于未经批准的适应症或用途。

批准的BLA或MAA的持有者必须提交新的或补充的申请，并获得对批准的产品、产品标签或制造过程的某些更改的批准。我们还可以被要求进行上市后的临床试验，以验证我们的产品在一般或特定患者亚组中的安全性和有效性。如果最初的上市批准是通过加速审批途径获得的，我们可能需要进行一次成功的上市后临床试验，以确认我们的产品的临床益处。不成功的上市后试验或未能完成此类试验可能导致撤回上市批准。FDA还可能在批准时附加其他条件，包括对REMS的要求，以确保产品的安全使用。如果FDA得出结论认为需要REMS，则BLA的赞助商必须提交一份建议的REMS才能获得批准。REMS可以包括药物指南、医生沟通计划或确保安全使用的要素，如限制分配方法、患者登记和其他风险最小化工具。

如果监管机构发现我们的产品存在以前未知的问题，例如意想不到的严重程度或频率的不良事件，或产品生产设施的问题，或不同意产品的促销、营销或标签，该监管机构可能会对该产品或我们施加限制，包括要求该产品退出市场。如果我们发现某个产品或候选产品存在以前未知的问题，包括意外严重程度或频率的不良事件，或我们的制造工艺，或未能遵守监管要求，则监管机构或执法机构可能会采取其他措施：

●发出警告信；

●实施民事或者刑事处罚的；

●暂停或者撤销监管审批；

●暂停我们正在进行的任何临床试验；

●拒绝批准我们提交的待决申请或已批准申请的补充申请；

●对我们的业务施加限制，包括关闭我们CMO的设施；或

●扣押或扣留产品，或要求召回产品。

任何政府对涉嫌违法的调查都可能需要我们花费大量的时间和资源来回应，并可能产生负面宣传。任何不遵守现行法规要求的行为都可能对我们的产品商业化和创收能力产生重大不利影响。如果实施监管制裁或撤销监管批准，我们公司的价值和我们的经营业绩将受到不利影响。

如果法律或监管政策的应用发生变化，或者如果发现产品或产品的制造存在问题，或者如果我们或我们的分销商、被许可人、合作营销者或代表我们运营的其他第三方未能遵守监管要求，监管当局可以采取各种行动。这些措施包括对我们处以罚款，对我们的产品或其制造施加限制，并要求我们

从市场上召回或下架该产品。监管部门还可以暂停或撤回我们的营销授权，或者要求我们进行额外的临床试验，改变我们的产品标签，或者提交额外的营销授权申请。如果发生这些事件中的任何一种，我们销售产品的能力可能会受到损害，并且我们可能会为遵守法规要求而招致大量额外费用。

FDA和其他监管机构的政策可能会改变，可能会颁布额外的政府法规，以阻止、限制或推迟对我们候选产品的监管批准。我们无法预测美国、欧洲或其他司法管辖区未来的立法或行政或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。此外，如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或新要求或政策的采用，或者如果我们无法保持监管合规，我们可能会受到执法行动的影响，我们可能无法实现或维持盈利。

例如，欧盟于2014年4月通过了临床试验条例(CTR)，该条例将于2022年1月31日生效。CTR将直接适用于欧盟的所有成员国，废除目前的临床试验指令。在新的CTR生效之前，在欧盟进行的所有临床试验将继续受到当前适用条款的约束。正在进行的临床试验将在多大程度上受到CTR的监管，这将取决于从2022年1月31日起的个别临床试验的持续时间。如果正在进行的临床试验从2022年1月31日开始持续三年以上，CTR将从2025年1月31日开始适用于临床试验。CTR通过临床试验信息系统协调整个欧盟的临床试验评估和监督过程，该系统将特别包含一个集中的欧盟门户和数据库。

我们的业务运营以及与调查人员、医疗保健专业人员、顾问、客户和第三方付款人的当前和未来关系将受到适用的反回扣、欺诈和滥用、医生和其他医疗保健专业人员的支付和价格透明度以及其他医疗保健法律法规的约束，这可能使我们面临刑事制裁、民事处罚、被排除在政府医疗保健计划之外、合同损害、声誉损害以及利润和未来收入减少的风险。

在FDA于2021年3月批准ARCALYST用于治疗复发性心包炎和降低12岁及12岁以上成人和儿童的复发风险后，我们假设ARCALYST在美国的销售和分销是针对之前批准的适应症，并将从ARCALYST的销售中平均分配与Regeneron的销售利润，Regeneron的销售利润是在扣除特定限制的某些商业化费用后确定的。当我们承担ARCALYST在美国批准的适应症的销售和分销责任，并开始在批准的复发性心包炎适应症中营销ARCALYST时，我们受到了额外的医疗保健法律和法规要求以及美国联邦和州政府以及我们开展业务的其他国家或司法管辖区政府的强制执行。

医疗保健专业人员、医生和第三方付款人在推荐和处方ARCALYST以及我们获得市场批准的任何候选产品时扮演着主要角色。我们与第三方付款人和客户的安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗法律法规，这些法律和法规可能会限制我们营销、销售和分销ARCALYST以及我们获得营销批准的候选产品的业务或财务安排和关系。

适用的联邦和州医疗法律法规的限制包括：

●美国联邦“反回扣条例”(Anti-Kickback Statement)规定，除其他事项外，禁止任何人在知情和故意的情况下，以现金或实物形式直接或间接索要、提供、接受或提供报酬，以诱使或奖励个人推荐或购买、订购或推荐任何商品或服务，而这些商品或服务可根据联邦和州医疗保健计划(如Medicare和Medicaid)支付。个人或实体不需要实际了解法规或违反法规的具体意图即可实施违规。美国联邦反回扣法规被解释为一方面适用于药品制造商与处方者、购买者和处方经理之间的安排；另一方面，美国联邦反回扣法规被解释为适用于药品制造商与处方者、购买者和处方经理之间的安排；

●美国联邦虚假申报法和民事罚款法，其中包括对故意向联邦政府提交或导致向联邦政府提交虚假或欺诈性付款申请，或通过虚假陈述以避免、减少或隐瞒向联邦政府付款义务的个人或实体施加刑事和民事处罚，包括通过民事举报人或刑事诉讼。由于2009年欺诈执法和追回法案的修改，索赔包括对提交给联邦政府的金钱或财产的“任何请求或要求”。此外，根据虚假索赔法案，如果制造商被认为“导致”提交虚假或欺诈性索赔，即使他们没有直接向政府付款人提交索赔，也可能被追究责任。此外，政府可以断言，包括因违反联邦反回扣法规而产生的物品和服务的索赔，根据“虚假索赔法”的目的，构成虚假或欺诈性索赔；

●美国《反海外腐败法》(Foreign Corrupt Practices Act，简称FCPA)禁止美国公司及其代表向任何外国政府官员、政府工作人员、政党或政治候选人支付、提出支付、承诺支付或授权支付任何有价值的东西，目的是获得或保留业务，或以其他方式获得优惠待遇或影响在国外担任官方职务的人。在许多国家，我们接触的医疗保健专业人员可能符合FCPA对外国政府官员的定义。《反海外腐败法》还要求上市公司制作和保存准确、公平地反映其交易的账簿和记录，并设计和维护适当的内部会计控制系统；

●1996年美国联邦《健康保险携带和责任法案》(HIPAA)，该法案对执行诈骗任何医疗福利计划的计划，或通过虚假或欺诈性的借口、陈述或承诺，获得任何医疗福利计划拥有或保管或控制的任何金钱或财产，而不管付款人(例如，公共或私人)，以及明知而故意伪造、隐瞒或掩盖重大事实或作出任何重大虚假陈述，施加刑事和民事责任(HIPAA)，该法案规定，如果实施诈骗任何医疗福利计划的计划，或通过虚假或欺诈性的借口、陈述或承诺，获得任何医疗福利计划拥有或保管或控制的任何金钱或财产，以及明知而故意伪造、隐瞒或掩盖重大事实或作出任何重大虚假陈述，将承担刑事和民事责任与联邦反回扣法规类似，个人或实体不需要实际了解法规或违反法规的具体意图即可实施违规；

●美国联邦医生支付透明度要求，有时被称为“阳光法案”，是根据“患者保护和平价医疗法案”(Patient Protection And Affordable Care Act)第6002节创建的，该法案经“医疗保健和教育协调法案”(Health Care And Education Harciliation Act)或“平价医疗法案”(Affordable Care Act)修订，要求根据联邦医疗保险(Medicare)、医疗补助(Medicaid)或儿童健康保险计划(Children‘s Health Insurance Program)可报销的药品、设备、生物制品和医疗用品的制造商向卫生与公众服务部(Department Of Health And Human Services)报告与医生(定义为包括医生、牙医、验光师)的某些财务互动有关的信息以及医师及其直系亲属的所有权和投资利益；

●类似的州法律和法规，例如可能适用于销售或营销安排以及涉及由非政府第三方付款人(包括私营保险公司)报销的医疗项目或服务的索赔的州反回扣和虚假索赔法律；一些州法律要求制药公司遵守制药业的自愿合规指南和联邦政府颁布的相关合规指南，并要求制药商报告与支付给医生和其他医疗保健专业人员或营销支出和定价信息有关的信息；以及

●欧盟和其他司法管辖区的类似医疗法律法规，包括详细说明与医疗保健提供者的互动和向其付款的报告要求。

除其他事项外，这些法律和法规可能会限制我们与医院、处方医生或其他潜在购买者(如果获得批准)可能达成的财务安排，从而限制我们的业务、营销和其他促销活动。我们已经进入了咨询和顾问委员会。

与医生和其他医疗保健专业人员达成协议，其中一些人以股票或期权的形式获得收购我们的普通股。如果监管机构认定我们与此类处方者的财务关系违反适用法律或涉及利益冲突，我们可能会受到不利影响。例如，我们临床试验的首席研究人员可能会不时担任我们的科学顾问或顾问，并获得与此类服务相关的报酬。FDA或其他监管机构可能会得出结论，认为我们与主要研究人员或临床试验地点之间的财务关系造成了利益冲突或以其他方式影响了对研究的解释。因此，FDA或其他监管机构可能会质疑在适用的临床试验地点生成的数据的完整性，临床试验本身的效用可能会受到威胁，这可能会导致FDA或其他监管机构延迟批准或拒绝我们的上市申请，并可能最终导致我们的候选产品被拒绝上市批准。此外，我们临床试验的研究人员可能会被FDA或其他监管机构禁止，这可能会影响我们研究的完整性，临床试验本身的效用可能会受到威胁。由於这些法律范围广泛，而这些法律所提供的法定例外情况和监管避风港的范围又十分狭窄，因此，我们的一些商业活动可能会受到一项或多项这类法律的挑战。这些法律的范围和执行都是不确定的，在当前的医疗改革环境下会迅速变化，特别是在缺乏适用的先例和法规的情况下。

在欧洲和个别欧洲成员国，生物制药公司和医疗保健专业人员之间的互动也受到严格的法律、法规、行业自律行为准则和医疗保健专业人员职业行为准则的约束。禁止向医疗保健专业人员提供任何诱因，让他们开处方、推荐、背书、订购、购买、供应、使用或管理药品。一些欧洲成员国已经制定了额外的规定，要求制药公司公开披露它们与医生和其他医疗保健专业人员的互动，并在与医疗保健专业人员签订协议之前获得雇主、专业组织或主管当局的批准。

确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗法律法规可能涉及巨额成本。政府当局可能会得出结论，认为我们的业务实践不符合当前或未来涉及适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的现行或未来法规、法规或判例法。如果我们的业务，包括我们的销售团队开展的活动，被发现违反了任何这些法律或任何其他可能适用于我们的政府法规，我们可能会受到民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、退还、罚款、可能被排除在联邦医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划之外、个人监禁、合同损害、名誉损害、利润减少和未来收益减少、额外的报告要求或监督(如果我们受到公司诚信协议或类似协议的约束，以解决有关违反这些规定的指控)。其中任何一项都可能对我们的业务运营能力和运营结果产生不利影响。此外，防御任何此类行动都可能是昂贵、耗时的，并且可能需要大量的人力资源。因此，即使我们成功地抵御了任何针对我们的此类诉讼，我们的业务也可能会受到损害。

与产品开发相关的风险

我们在很大程度上依赖于我们的一个或多个产品和候选产品的成功，这些产品和候选产品正处于临床开发的不同阶段。如果我们不能推进我们的候选产品的临床开发，无法获得监管部门的批准，并最终成功地将我们的一个或多个候选产品商业化，或者在这方面遇到重大延误，我们的业务将受到严重损害。

在我们获得FDA或美国以外的类似监管机构的监管批准之前，我们不被允许营销或推广我们的任何候选产品。我们的候选产品正处于临床开发的不同阶段。我们关于我们的候选产品为什么值得在我们正在研究的适应症或任何其他适应症中值得未来开发和潜在批准的假设，部分是基于其他公司收集的间接数据，部分是基于从我们的临床前和临床试验中收集的数据。我们可能无法证明它们在我们正在研究的适应症中是安全或有效的，而且它们可能不会被批准。

尽管mavrilimumab在美国以外的MedImmune公司进行的治疗RA的第二阶段临床试验中进行了研究，但我们在治疗GCA的全球第二阶段临床试验中研究了mavrilimumab，我们宣布该试验达到了具有统计学意义的主要和次要疗效终点，并正在进行一项全球安慰剂对照的mavrilimumab治疗严重新冠肺炎相关ARDS的2/3阶段临床试验，我们公布了这两项临床试验的随访初步数据在试验的第三阶段，非机械通气患者的招募已经完成，预计2022年第一季度会有数据。我们一直在研究结节性痒疹中的vixarelimab，此前我们公布了2a期临床试验的顶级数据，并正在进行结节性痒疹中vixarelimab的2b期剂量范围研究，预计2022年下半年会有结果。此外，我们还计划启动第二阶段证明2021年第四季度KPL-404在RA的概念性临床试验。我们未来的临床前候选产品需要通过毒理学研究和其他要求取得进展，以便在临床开发之前获得IND。我们不能确定我们的任何候选产品是否会在这些临床试验中取得成功，或者即使在成功完成关键临床试验后也会获得监管部门的批准。我们还可能确定我们的任何候选产品的潜在产品和商业形象最终可能不会在商业上成功，或者即使它们具有商业成功的潜力，我们也可能没有足够的资源，这两种情况都可能导致我们停止开发我们的一个或多个候选产品，或者我们可能以其他方式决定在任何时候出于任何原因不支持任何候选产品的进一步开发。如果我们的多个候选产品没有获得监管部门的批准，我们可能无法继续运营。

虽然我们已获得FDA批准ARCALYST用于治疗复发性心包炎，降低12岁及以上成人和儿童的复发风险，但我们的每个候选产品都需要额外的临床前或临床开发，而且我们的所有候选产品都将需要一个或多个司法管辖区的监管批准、制造能力和专业知识、临床供应的成功制造，如果最终获得批准，我们将需要一个组织支持商业化和产品发布以及重大的营销努力，然后我们才能从此类候选产品的产品销售中获得任何收入。我们的候选产品或潜在的未来候选产品的成功取决于几个因素，包括以下几个因素：

●将INDS和临床试验申请提交给FDA并由FDA接受，以使我们的产品候选开始计划中的临床试验或未来的临床试验；

●成功完成临床前研究，包括毒理学研究、生物分布研究和动物最低有效剂量研究，在适用的情况下，根据FDA的良好实验室规范(GLP)进行；

●临床试验的成功现场激活、登记和完成(临床试验的设计和实施得到相关监管机构的同意)，以及我们的CRO是否有能力在我们计划的预算和时间参数内成功实施此类试验，而不会对我们的试验产生实质性的不利影响；

●来自我们临床项目的成功数据，具有足够的质量，支持我们的产品候选产品在目标人群中的可接受的风险-效益概况，使适用的监管机构满意；

●及时收到(如果有的话)适用监管机构的监管批准，并维持任何此类批准；

●如果适用，FDA和美国以外的类似监管机构可以接受的儿科研究计划，并贯彻任何儿科研究承诺，包括在指定情况下开发儿科配方；

●在适用的情况下，与第三方制造商建立和维护持续的临床供应和商业生产安排；

●成功开发我们的制造流程并转移到第三方设施，以支持未来由CMO以符合所有法规要求的方式运营的开发活动和商业化；

●在批准的纯度和功效规格范围内，从我们的工厂和我们的CMO或其他独家供应商成功生产足够数量的候选产品，以满足临床或商业需求(视情况而定)；

●为我们的候选产品建立和维护专利和商业秘密保护或法规排他性；

●适时、成功地推出我们的候选产品；

●如果患者、患者权益倡导者、医疗界和第三方付款人批准了我们的产品，则接受我们的产品；

●与其他疗法的有效竞争；

●建立和维持适当的医疗保险和报销；

●知识产权和索赔的执法和辩护；

●继续遵守监管机构施加的任何上市后要求，包括任何要求的上市后临床试验承诺或REMS；以及

●在获得批准后，保持我们的候选产品的持续可接受的安全状况。

如果我们不能及时或根本实现这些因素中的一个或多个，包括由于新冠肺炎大流行和为应对大流行而采取的措施，我们可能会遇到重大延误，或者无法及时或成功地将我们的候选产品商业化，这将对我们的业务造成实质性损害。如果我们没有获得监管部门对一个或多个其他候选产品的批准，我们可能无法继续运营。

即使我们获得FDA批准ARCALYST用于治疗复发性心包炎和降低12岁及12岁以上成人和儿童的复发风险，并假设ARCALYST在美国销售和分销先前批准的适应症，我们仍将从ARCALYST的销售中平均分配与Regeneron的销售利润，Regeneron的利润是在扣除特定限制的某些商业化费用后确定的，而这些适应症的相关市场可能被证明不够大，不足以让我们产生显著和持续的收入此外，即使我们成功获得监管部门的批准，制造和销售一种或多种候选产品，我们的收入也将部分取决于我们获得监管部门批准并拥有商业权的地区的市场规模等。如果我们的目标患者子集的市场比我们估计的要小，如果获得批准，我们可能不会从这些候选产品的销售中产生预期的收入水平。

临床药物开发是一个漫长而昂贵的过程，具有不确定的时间表和结果。我们的临床试验可能会遇到重大延误，或者我们可能无法证明安全性和有效性，使适用的监管机构满意。因此，我们可能无法获得所需的监管批准，也无法及时将我们的候选产品成功商业化(如果有的话)。

在获得监管部门批准销售我们的候选产品之前，我们必须进行广泛的临床试验，以证明我们的候选产品在人体上的安全性和有效性。临床测试费用昂贵，耗时长，结果不确定。

并非我们所有的临床试验都按最初的计划或完成，因此，我们不能保证我们目前或潜在的任何临床试验将按最初的计划或完成，如我们最初的预计时间表所致，包括由于新冠肺炎大流行以及为应对流感而采取的措施。

临床试验的开始取决于FDA接受IND或IND修正案，欧盟成员国监管机构接受临床试验申请(CTA)，或其他适用监管机构接受，并根据与FDA、欧盟成员国监管机构或其他适用监管机构的讨论最终确定试验设计。我们已经并可能在未来收到监管机构对我们的临床试验设计和方案的反馈或指导，即使在我们纳入这些监管机构的反馈或指导之后，这些监管机构也可能对我们的临床试验强加其他要求，可能不同意我们已经满足他们开始临床试验的要求，不同意我们对相关临床前研究、临床试验或化学、生产和控制或CMC数据的解释，或者不同意或改变他们对我们试验设计的可接受性的立场，包括建议的剂量水平或时间表、治疗持续时间、这可能需要我们完成额外的临床前研究、临床试验、CMC开发、其他研究或施加比我们目前预期更严格的批准条件。

例如，FDA提供了反馈，即在慢性病临床试验中研究mavrilimumab的风险-效益评估可能会因研究的患者群体而异。具体地说，FDA承认，在发病率高、有效治疗选择有限的患者群体中，启动临床试验的风险-效益评估可能被认为是有利的。我们预计，mavrilumab的其他潜在慢性适应症将需要用于严重或危及生命的慢性疾病，这些疾病的负担足以证明mavrilumab在这些慢性适应症上的临床开发的风险效益是合理的。或可能在需要有限剂量的适应症，理论上肺泡蛋白沉积症(PAP)的风险很低。即使对这些情况进行了积极的效益-风险评估，由于各种可预见和不可预见的因素，计算也可能会发生变化。

根据FDA在审查和批准Mavrilumab用于GCA全球第二阶段临床试验时收到的反馈意见，我们预计，为了帮助了解Mavrilumab在GCA中使用的风险和益处情况，我们将需要最终证明mavrilimumab在GCA中的安全性和有效性，以及评估其药代动力学特征和不同剂量水平下mavrilumab在GCA中的有效性。

此外，如果新冠肺炎大流行在可能的血乳酸提交或请求紧急使用Mavrilumab治疗新冠肺炎相关急性呼吸窘迫综合征之前显著改善，美国食品和药物管理局可能会改变其对新冠肺炎治疗开发的立场，包括确定生物制品用于血乳酸批准的安全性、纯度和效力所需数据的性质和数量，或以其他方式证明支持欧盟法案请求的风险-效益概况。这可能会给Mavrilumab的现有调控途径带来不确定性，对我们的临床开发时间表和将Mavrilumab商业化治疗新冠肺炎相关急性呼吸窘迫综合征的能力产生重大影响。

我们计划的临床试验的启动还需要得到中央机构审查委员会(IRB)和每个临床试验地点的IRB或伦理委员会的批准，然后才能启动试验，这些批准可能会被推迟、拒绝或暂停。此外，正在进行此类试验的机构的IRBs，数据

即使在批准和启动临床试验后，安全监督委员会、FDA或其他监管机构也可能会因一系列因素而暂停或终止我们的临床试验，这些因素包括未能按照监管要求或我们的临床规程进行临床试验、FDA或其他监管机构对临床试验操作或试验地点的检查、试验中出现的不可预见的安全问题或不良副作用、未能证明使用某种药物的益处(任何一种情况都可能导致实施临床暂停)，以及政府法规或行政行动的变化

成功完成我们的临床试验是向FDA提交生物制品许可证申请(BLA)、sBLA或新药申请(NDA)以及向欧洲药品管理局(EMA)或其他国家/地区的其他适用监管机构提交每个候选产品的上市授权申请(MAA)，从而获得批准并启动我们当前和未来候选产品的商业营销的先决条件。我们当前或未来的一项或多项临床试验在测试的任何阶段都可能失败，我们的临床试验可能不会成功。我们已经并可能继续经历我们正在进行的临床试验的延迟，我们不知道计划中的临床试验是否会按时开始，是否得到监管机构的允许，是否需要重新设计，或者我们是否可以按时激活网站或招募患者，或者它们是否会如期完成(如果有的话)。已经并可能继续推迟或阻止我们的候选产品按计划和时间表开始或成功完成临床开发的事件(如果有的话)包括但不限于：

●无法产生足够的临床前、毒理学或其他体内或体外数据来支持人类临床试验的启动；

●延迟或未能与监管机构就试验设计或实施达成共识的；

●在临床试验中延迟或未能确定适当的剂量水平、剂量频率或治疗周期；

●延迟或未能与未来的CRO和临床试验地点就可接受的条款达成协议，这些条款可以进行广泛的谈判，不同的CRO和临床试验地点的条款可能会有很大差异；

●在每个临床试验地点获得所需的IRB或伦理委员会批准的困难；

●在审查IND或IND修正案或同等申请或修正案后，或在检查我们的临床试验操作或研究地点后，延迟或未能获得开始试验的监管批准，或监管机构强制实施临床搁置；

●在招募和招募合适的患者或足够数量的患者参与我们的临床试验方面面临挑战；

●影响研究标准、终点或设计的临床试验方案修正案，包括我们发起或监管机构要求的修正案；

●难以与患者团体和调查人员合作；

●我们的CRO、医疗机构、与我们签约的与我们的临床试验相关的其他第三方，或我们未能遵守临床试验要求或未能及时或以符合所有适用法律和法规(包括FCPA)的方式履行其义务；

●未按照FDA的良好临床实践要求或GCP或其他国家适用的可比监管指南执行；

●未完成临床试验或返回接受治疗后随访的患者，在任何一种情况下，包括由于新冠肺炎大流行对参与者的试验要求以及为应对大流行或其他原因而采取的措施等；

●临床试验地点或患者退出临床试验，包括由于新冠肺炎大流行以及为应对大流行或其他原因而采取的措施等；

●参与的患者发生严重不良事件或不良副作用或暴露在不可接受的健康风险中；

●参与试验的患者在预期的时间框架内未能体验到已确认的预先指定的事件(如果有的话)；

●安全问题，包括与候选产品相关的不良事件的发生，这些问题被认为超过了其潜在的好处；

●很难确定我们试图在特定试验中招募的患者群体，这可能会推迟登记，并降低临床试验检测统计上有意义的结果的能力；

●需要修改或提交新的临床方案的监管要求、政策和指南的变化；

●我们候选产品的临床试验成本比我们预期的要高；

●出于资本保护的目的，关于临床研究优先顺序的战略决策；

●对我们的候选产品进行的临床试验产生否定的、不确定的或没有竞争力的结果，这可能导致我们决定或监管机构要求我们进行额外的临床试验，或者修改或停止针对我们的候选产品的开发计划；

●我们或正在进行我们临床试验的机构的IRBs、此类试验的数据安全监督委员会、FDA或类似的监管机构暂停或终止我们的临床试验；

●制造商或我们未能根据当前良好的生产实践或cGMP、要求和法规或适用的其他国家的可比监管指南，为我们的临床试验生产适合阶段的候选产品供应；

●生产、测试、放行、验证或进口/出口足够稳定数量的我们的候选产品以用于临床试验的延迟，或由于质量保证或我们对第三方制造商的依赖而无法进行上述任何操作；以及

●我们的业务运营(包括我们的制造运营)和第三方制造商、我们依赖其进行临床试验的CRO或与我们开展业务或以其他方式开展业务的其他第三方的业务运营受到影响的情况，以及供应链分销和商务旅行在我们进行临床试验、我们的制造商生产候选产品或以其他方式与其他第三方开展业务或接触的国家/地区内的业务运营中断，可能会在现在或将来受到“新冠肺炎”疫情的影响。

我们计划中的和正在进行的候选产品临床试验的开始或完成延迟已经发生，并可能继续发生。延迟的后果已经增加，并且可能在未来增加我们开发候选产品的成本，减慢候选产品的开发和审批，延迟或危及我们开始产品销售和从候选产品中创造收入(如果有的话)的能力，并造成损害

他们的商业前景。此外，新冠肺炎大流行造成的干扰已经增加，并可能继续增加我们在开始或完成计划中的和正在进行的临床试验或其他开发过程中遇到此类困难或延误的可能性。此外，许多导致或导致临床试验开始或完成的困难和延迟的因素，最终也可能导致我们的候选产品被拒绝获得监管部门的批准，或者我们决定修改或停止开发我们的候选产品。

临床试验延迟还可能缩短我们的产品拥有专利保护的任何期限，或缩短我们拥有将候选产品商业化的独家权利的任何期限，并可能允许我们的竞争对手在我们之前将产品推向市场，这可能会削弱我们为可能符合这一资格的产品获得孤儿独家专利权并成功将我们的候选产品商业化的能力，并可能损害我们的业务和运营结果。任何不能成功完成临床前和临床开发的情况都可能导致我们的额外成本或削弱我们的创收能力，并严重损害我们的业务、财务状况和前景。

此外，临床试验必须按照FDA、欧盟机构、EMA和这些司法管辖区以外的其他适用监管机构的法律、规则和法规、指南和其他要求进行，并受这些监管机构和进行临床试验的医疗机构的IRBs或道德委员会的监督。此外，进行全球临床试验，就像我们对某些候选产品所做的那样，这可能要求我们协调多个司法管辖区(包括美国、欧盟和这些司法管辖区以外的国家)的监管机构的法律要求和指导方针，这可能要求我们修改临床试验方案或决定不在一个或多个司法管辖区进行试验或在不同的司法管辖区单独进行试验，因为这些监管机构在协调不同的请求方面无法、成本或延迟，所有这些都可能增加成本。此外，在美国和欧盟以外的国家进行的临床试验可能会使我们面临与聘用FDA或EMA或欧盟成员国监管机构未知的非美国和非欧盟CRO相关的风险，以及可能具有不同的诊断、筛查和医疗护理标准的风险，以及由于运输成本增加而导致的进一步延误和费用的风险(包括在不同司法管辖区为我们的临床试验生产的候选产品进行当地质量发布或国内测试)以及政治和经济风险。

新冠肺炎大流行，以及为应对大流行而采取的措施，可能会对我们目前或计划中的临床前研究和临床试验产生不利影响，这可能是重大的。

新冠肺炎大流行以及为应对大流行而采取的措施已经并可能继续对我们目前或计划中的临床前研究和临床试验产生影响。如果新冠肺炎大流行和为应对这一大流行而采取的措施在任何放松措施(包括出现新的病毒变种)后持续或恢复，我们可能会经历重大中断，可能会对我们的临床前研究和临床试验产生实质性影响，包括：

●阻碍、延迟、限制或阻止向我们的临床试验地点或患者生产、交付或发布我们的候选产品，包括由于原材料供应中断或全球运输中断可能影响我们的候选产品或临床试验材料的运输，或者第三方或美国政府重新排列与治疗或预防新冠肺炎相关的任何产品或潜在产品的优先顺序；

●阻碍、延迟、限制或阻止我们候选产品的生产、交付或发布，包括由于生产我们候选产品的制造设施中断、人员短缺、重新确定优先顺序、生产放缓或停顿或全球运输中断；

●阻碍、延误、限制或阻止临床试验研究人员、其他关键工作人员或患者前往我们的临床试验地点或探望护士前往患者身边；

●阻碍、拖延、限制或阻止关键临床试验活动，包括临床试验地点监测、患者剂量、研究程序(如活检，可能被认为不是必要的)，

临床数据和样本的收集以及临床数据的清理和验证，这可能会影响临床试验数据的完整性；

●将医疗保健资源从进行临床试验中转移出来，或重新将此类资源的重点放在可能治疗或预防新冠肺炎相关疾病的候选产品的临床试验上；

●潜在患者接受新冠肺炎和其他疫苗进行临床试验的时间安排可能会阻碍、推迟、限制或阻止这些潜在患者登记参加我们的临床试验；

●阻碍、延迟、限制或阻止临床试验地点的启动，包括在招募临床地点调查人员和临床地点工作人员方面的困难，以及在我们的临床试验中登记或保留患者的困难；

●增加参加临床试验的参与者在临床试验进行期间感染新冠肺炎的风险，这可能会影响临床试验的结果，包括增加观察到的不良事件的数量；

●由于我们研发实验室设施的操作受限或有限而中断或延迟临床前研究；

●在FDA或其他监管机构造成中断或延误，这可能会导致我们的提交和申请(包括INDS、临床试验方案和BLAS以及我们候选产品的类似申请)的审查和审批延迟；

●导致FDA或外国监管机构拒绝接受受影响地区的临床试验数据；

●作为应对新冠肺炎大流行或任何新兴变种的一部分，促使当地法规发生变化，这可能需要我们改变进行临床试验的方式，这可能会导致意想不到的成本，或者导致我们暂停或完全停止我们当前或计划中的一项或多项临床试验；

●由于员工资源有限或政府雇员被迫休假，延误了与当地监管机构、道德委员会和其他重要机构和承包商的必要互动；以及

●限制了本应专注于临床试验的员工资源，包括因为员工或其家人生病，或员工希望或要求避免与大群人接触。

上述任何一项都可能严重阻碍、延迟、限制或阻止我们候选产品的临床开发，并最终导致我们候选产品的监管审批被推迟或拒绝。虽然我们一直在寻求识别业务关键型活动，并为这些活动制定应急和缓解策略，以潜在地将新冠肺炎疫情对我们业务和运营的影响降至最低，但不能保证我们能够识别所有此类活动，也不能保证任何确定的应急和缓解策略将有效。如果我们候选产品的临床开发受到严重阻碍、延迟、限制或阻止，最终可能导致我们候选产品的监管审批被推迟或拒绝，这将对我们的业务和运营产生实质性的不利影响，包括我们的创收能力。

我们可能会发现，由于患有我们的候选产品正在研究的疾病的患者数量有限、我们的特定入选标准或同一患者群体中相互竞争的临床研究(包括新冠肺炎患者)，或者由于新冠肺炎大流行的影响，我们可能会发现很难及时招募患者参加我们的临床试验。招募患者的困难可能会推迟或阻止我们的候选产品的临床试验完成，我们的研发努力可能会受到不利影响。

确定患者并使其有资格参与我们候选产品的临床试验对我们的成功至关重要。我们临床试验的时间在一定程度上取决于我们招募足够数量的患者参与测试我们的候选产品的速度，包括治疗与新冠肺炎相关的疾病，特别是考虑到我们正在评估或未来可能评估的许多候选产品的情况都是在较小的疾病人群中进行的。此外，我们的临床试验的资格标准将进一步限制可用的试验参与者，因为我们将要求患者具有特定的特征，我们可以根据研究的主要和次要终点进行评估。此外，我们的候选产品会调节免疫系统，并带来与免疫抑制相关的风险，包括严重感染的风险、疫苗的潜在干扰以及其他潜在的严重健康风险。

我们的临床试验已经并可能继续与其他临床试验竞争与我们的候选产品在同一治疗领域的产品。这项竞争可能会进一步减少我们可以使用的患者数量和类型，因为一些可能选择参加我们的试验的患者可能会选择参加我们的竞争对手正在进行的试验。例如，治疗新冠肺炎相关疾病的大量竞争性研究，以及随着新冠肺炎确诊患者的护理质量的全面提高而不断发展的护理标准，最初对我们的全球安慰剂对照试验mavrilumab治疗严重新冠肺炎相关急性呼吸窘迫综合征的2/3期临床试验的合格患者数量产生了影响。由于合格临床研究人员的数量有限，我们可能会在一些竞争对手使用的相同临床试验地点进行我们的一些临床试验，这将减少在这些临床试验地点可供我们进行临床试验的患者数量。

此外，由于新冠肺炎大流行的影响，我们的业务运营以及我们的CRO或与我们有业务往来的其他第三方的业务运营中断，以及现在或未来我们进行临床试验的国家/地区内的旅行中断，包括因出现新的病毒变种而施加或重新施加的任何限制，都可能会推迟或阻止患者登记。

因此，当我们在登记过程中遇到这些或其他困难时，我们已经并可能继续经历延迟，或者我们可能会被阻止完成我们的临床试验。患者入选取决于许多因素，包括：

●患者群体的大小和性质；

●正在研究的疾病的严重程度；

●医生的病人转介做法；

●临床试验的患者资格标准和不断发展的护理标准；

●患者与临床地点的接近程度；

●临床方案和试验的设计和性质的复杂性；

●竞争性临床试验的可用性和性质；

●临床试验正在调查的适应症所批准的护理标准或新药的可用性；

●未取得、维护或者及时修改患者同意的；

●我们有能力招聘具有适用能力和经验的临床试验研究人员；

●参加临床试验的患者在治疗或随访期结束前退出试验的风险(在任何一种情况下，除其他外，包括对参与者的试验要求)；

●临床医生和患者对正在研究的候选产品相对于其他现有疗法的安全性和潜在优势的看法；以及

●可归因于我们的候选产品的不良事件或不良副作用的发生。

寻找和招募患者的过程可能被证明是昂贵的，特别是因为我们正在寻求从相对较少的患者群体中确定符合我们研究条件的患者的子集，用于我们正在研究的许多疾病，包括治疗与新冠肺炎相关的疾病。如果患者因任何原因不能或不愿参加我们的临床试验，或者我们在患者招募方面遇到困难，例如新冠肺炎疫情，我们的成本可能会大幅增加，招募患者、进行试验和获得监管部门批准的时间可能会大大推迟或受阻，我们候选产品的商业前景可能会受到损害，我们从这些候选产品开始产品销售和创造产品收入的能力(如果获得批准)可能会被推迟或阻止。这些情况中的任何一种都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。

我们的产品和候选产品可能会导致不良副作用或存在其他安全风险，这些风险可能会延迟或阻止其监管审批、限制已批准标签的商业形象或导致重大负面后果，包括在任何潜在的上市审批之后撤回审批。

使用我们的产品和候选产品进行治疗可能会产生不良副作用或不良反应或事件。我们的候选产品引起的不良副作用可能会导致我们或监管机构中断、推迟或停止临床试验，并可能导致更严格的标签限制，或者推迟或拒绝FDA或美国以外其他类似监管机构的监管批准。

我们的产品和候选产品调节免疫系统，并带有与免疫抑制相关的风险，包括严重感染的风险和其他潜在的严重健康风险。

对于mavrilimumab，长期使用存在患肺泡蛋白沉积症(PAP)的理论风险。PAP是一种罕见的肺部疾病，其特征是表面活性物质衍生的脂蛋白在肺泡内过度积聚，原因是粒细胞巨噬细胞集落刺激因子，或GM-CSF，功能。这种疾病的严重程度可以从亚临床弥散能力的降低到轻度运动时的明显呼吸困难不等。在MedImmune进行的临床前研究中，在非人类灵长类动物的肺部观察到了某些效应，这导致FDA发布了关于MedImmune提议的RA临床试验的临床搁置。到目前为止产生的临床前数据表明，临床上相关剂量的mavrilumab没有足够的量到达肺部来诱发PAP，到目前为止，人体试验还没有显示出mavrilumab对肺功能测试的临床效果。

但是，如果我们的临床试验结果显示这些或其他副作用的严重程度和普遍程度不可接受，FDA或美国以外的适用监管机构可能会暂停或终止我们的临床试验，或者不授权我们启动进一步的试验。此外，如果第三方正在开发的其他抗GM-CSF分子显示出这些或类似的副作用，可能会对正在开发的整个类别的抗GM-CSF分子产生影响，适用的监管机构可能会暂停或终止我们的临床试验，或者不授权我们启动进一步的试验。FDA或美国以外的类似监管机构可以命令我们停止进一步开发，或拒绝或撤回对我们的任何产品或候选产品的任何或所有目标适应症的批准。

例如, 我们预计，mavrilumab的其他潜在慢性适应症将需要用于严重或危及生命的疾病，这些疾病的负担足以证明mavrilumab的风险-益处将在这些适应症或潜在的理论上PAP风险较低的需要限制剂量的适应症。此外，根据FDA就我们审查和批准Mavrilumab用于GCA全球第二期临床试验的反馈意见，我们预计，为了帮助了解在GCA中使用mavrilimumab的风险和益处情况，我们将需要最终证明mavrilumab在GCA中的安全性和有效性，以及评估其药代动力学特征和不同剂量mavrilumab在GCA中的有效性。

此外，在其他潜在适应症中开发我们的任何候选产品都可能增加识别影响我们开发此类候选产品的不良安全结果的可能性。例如，Mavrilumab在其他潜在适应症的开发，如新冠肺炎相关的急性呼吸窘迫综合征(ARDS)，可能会增加识别不良安全结果的可能性，这些结果会影响我们开发用于GCA或任何其他适应症的Mavrilumab。

此外，从本质上讲，临床试验利用的是潜在患者群体的样本。与我们的产品或候选产品相关的某些罕见和严重的副作用可能只会在接触候选产品的患者数量明显增加的情况下才会被发现。对于我们的产品或任何在我们的候选产品获得上市批准，并且我们或其他人后来发现该产品造成的不良副作用时，可能会导致一些潜在的重大负面后果，包括但不限于：

●监管部门可以撤销对这类产品的批准，并要求我们将其退出市场；

●监管部门可能要求向医生和药店添加标签声明、具体警告、禁忌症或现场警告；

●我们可能需要创建登记表或REMS计划，其中可能包括概述此类副作用风险的用药指南，以分发给患者、医疗保健提供者的沟通计划或确保安全使用的其他要素；

●我们可能会被要求改变产品的给药方式，进行额外的临床试验或改变产品的标签；

●我们在推广产品的方式上可能会受到限制，或者产品的销量可能会大幅下降；

●我们可能会被起诉，并对给病人造成的伤害承担责任；

●产品的竞争力可能会下降；以及

●我们的声誉可能会受损。

这些事件中的任何一项都可能阻止我们实现或保持对特定产品或候选产品的市场接受度(如果获得批准)，并可能严重损害我们的业务、运营结果和前景。

如果我们不能复制由我们或第三方(包括我们从其获得许可或收购，或未来可能许可或收购我们的候选产品的公司)进行的早期临床前研究和临床试验的积极结果，在我们以后的临床试验中，我们可能无法成功开发、获得监管部门对我们当前或未来候选产品的批准，并将其商业化。

我们的临床前研究的积极结果，以及我们可能从我们的候选产品的早期临床试验中获得的任何积极结果，或从第三方进行的临床试验中获得的任何积极结果，包括研究人员发起的研究或我们从其获得许可或收购的公司，或未来可能获得许可或收购我们的产品的公司。

候选人可能无法预测任何后来所需的临床前研究和临床试验的结果。同样，我们的候选产品的临床前研究和早期临床试验或研究人员发起的研究的积极结果可能不会在我们随后的临床前研究和临床试验或研究人员发起的研究结果中复制。我们的候选产品的作用机制可能不会被证明是安全或有效的，无法治疗我们正在研究的疾病。此外，我们的候选产品的安全性和有效性还没有根据我们正在开发它们的适应症来确定，我们不能保证它们的开发会成功。例如，尽管Mavrilimumab已经在RA、GCA和新冠肺炎的第二阶段临床试验中进行了研究，但它的安全性和有效性还没有在我们正在寻求的适应症中得到证实，而且，如果我们进一步寻求任何这样的适应症，我们可能无法获得监管部门对这些适应症的批准。

制药和生物科技行业的许多公司在早期开发取得积极成果后，在后期临床试验中遭受了重大挫折，我们不能肯定我们不会面临类似的挫折。这些挫折是由临床试验进行期间的临床前发现或临床前研究和临床试验中的安全性或有效性观察引起的，包括以前没有观察到的不良事件。在较早的研究和试验中观察到良好的安全性和有效性，在较早的研究和试验中没有在后来的研究或试验中复制。此外，与先前的临床前研究和临床试验中使用的工艺或制造方法相比，这些挫折可能是由于候选产品的制造或配方改变，或者生产产品的制造商或制造工艺的改变引起的。此外，临床前和临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响，许多公司认为他们的候选产品在临床前研究和临床试验中表现令人满意，但仍未能获得FDA或外国监管机构的批准。此外，FDA或美国以外适用监管机构的批准政策或法规可能会发生重大变化，导致我们的临床数据不足以获得批准，这可能导致FDA或其他监管机构推迟、限制或拒绝批准我们的候选产品。

我们不时宣布或公布的临床试验的中期、初步和“顶线”数据可能会随着临时数据之后出现的更多患者数据而发生变化；初步数据受到审计和验证程序的约束，对背线数据之外的数据进行更深入的分析可能会为数据提供更多的颜色和背景，所有这些都可能导致最终数据中的实质性或其他变化。

我们可能会不时披露我们的临床前研究和临床试验的中期数据，这些数据是基于对当时正在进行的研究或试验中可获得的数据进行中期分析的。我们可能完成的临床前研究和临床试验的临时数据可能会随着患者登记的继续和特定研究或试验中获得的更多患者数据而发生实质性变化。因此，在最终数据可用之前，应谨慎看待中期数据。中期数据和最终数据之间的不利差异可能会严重损害我们候选产品的开发和我们在这方面的业务前景。

此外，我们可能会不时宣布或公布我们的临床前研究或临床试验的初步数据，这些数据是基于对最终数据的初步分析。我们的临床前研究和临床试验的初步数据可能会在对特定的临床前研究或试验的数据进行更全面的审查后发生变化。作为对数据的初步分析的一部分，我们也会做出假设、估计、计算和结论，而我们可能没有收到或没有机会全面而仔细地评估所有数据。因此，初步数据仍然受到审计和核实程序的约束，这可能会导致最终数据与我们之前宣布或公布的初步数据不同。

我们还可能不时公布或公布我们的临床前研究和临床试验的背线数据，这些数据是旨在提供研究或试验的重要结果的全部数据的子集。因此，对背线数据之外的数据进行更深入的分析可能会为结果提供更多的颜色和背景。更广泛的数据向背线数据提供的任何不利颜色和背景都可能严重损害我们候选产品的开发和我们在这方面的业务前景。

此外，包括监管机构在内的第三方可能不接受或同意我们的假设、估计、计算、结论或分析，或者可能以不同的方式解释或权衡数据的重要性，这可能会影响

特定计划的价值、特定候选产品的可批准性或商业化程度以及我们的业务前景。此外，我们宣布或公布的有关特定临床前研究或临床试验的信息可能只代表该研究或试验产生的大量信息的一部分，我们的股东或其他第三方可能不同意我们确定的重大、重要或其他适当信息包括在我们的披露中。

如果我们报告的中期、初步或背线数据与最终结果有很大不同，或者如果包括监管机构在内的第三方不同意得出的结论，我们获得批准并将我们的候选产品商业化的能力可能会受到损害，这可能会损害我们的业务前景、经营业绩或财务状况。此外，我们公布初步、中期或营收数据或这些数据与最终数据之间的差异可能会导致我们A类普通股的价格波动。

与上市审批和监管事项相关的风险

监管审批过程冗长、耗时，而且本质上是不可预测的。如果我们无法获得当前或未来候选产品所需的监管批准，或者我们未能或以其他方式停止推进它们的开发，我们将延迟或将无法商业化，我们当前或未来的候选产品以及我们创造额外收入的能力将受到严重损害。

我们当前或未来的候选产品以及与其开发和商业化相关的活动，包括试验设计、测试、制造、安全性、有效性、记录保存、标签、储存、审批、广告、促销、定价、销售、分销、进出口，均受美国FDA和其他监管机构以及其他国家类似机构的全面监管。在我们目前或未来的候选产品商业化之前，我们必须获得市场批准。我们可能无法从任何司法管辖区的监管机构获得任何当前或未来候选产品上市的批准或许可，并且我们的候选产品或我们未来可能寻求开发的任何候选产品都可能永远不会获得监管部门的批准或许可。在这一过程中，我们可能需要依赖第三方CRO和监管顾问来帮助我们。要获得监管部门的批准，需要向各个监管机构提交广泛的临床前和临床数据以及支持信息，以确定候选产品的安全性和有效性。要获得监管部门的批准，还需要向相关监管机构提交有关生物制造过程的信息，并由相关监管机构检查生产设施。我们当前或未来的候选产品可能没有效果，可能只有适度的效果，或者可能被证明具有不良或意外的副作用、毒性或其他特征，这些特征可能会妨碍我们获得上市批准，或者阻止或限制商业使用。美国食品药品监督管理局和其他监管机构在审批过程中拥有相当大的自由裁量权。, 包括确定何时或是否获得产品候选的监管批准。即使我们相信从临床试验中收集的数据是有希望的，这些数据也可能不足以支持FDA或任何其他监管机构的批准。除了美国，我们可能会寻求监管部门的批准，将我们的候选产品在其他司法管辖区商业化。虽然许多国家的监管批准范围相似，但要在多个国家获得单独的监管批准，我们将需要遵守每个国家或司法管辖区关于安全性和有效性以及管理临床试验和商业销售、定价和分销等方面的众多且各不相同的监管要求，我们无法预测在任何此类司法管辖区会取得成功。

在美国和其他国家，获得监管批准的过程既耗时又昂贵，如果获得批准，可能需要数年时间，而且可能会因各种因素而有很大不同，包括所涉及的候选产品的类型、复杂性和新颖性。开发期间市场审批政策的更改、附加法规或法规的更改或对每个提交的BLA或同等申请类型的监管审查的更改，都可能导致延迟批准或拒绝申请。FDA和其他国家的类似机构在审批过程中拥有相当大的自由裁量权，可以拒绝接受任何申请，也可以决定我们的数据不足以获得批准，需要对我们当前或未来的候选产品进行额外的临床前研究或临床或其他试验。我们当前和未来的候选产品可能会延迟获得或无法获得监管部门的批准，或者我们可能会因为许多原因而无法或停止推进它们的开发，包括以下原因：

●FDA或其他司法管辖区的类似监管机构可能不同意我们的临床试验的数量、设计或实施，以支持进一步的开发或批准；

●我们可能无法向FDA或其他司法管辖区的类似监管机构证明候选产品对于其建议的适应症是安全有效的；

●FDA或其他司法管辖区的类似监管机构可以要求我们收集额外的数据或进行额外的临床试验；

●我们可能无法向FDA或其他司法管辖区的类似监管机构证明，我们或我们的CMO可以生产被认为可与我们的候选产品先前临床试验中使用的材料相媲美的临床试验材料；

●临床试验的结果可能会产生否定、不确定或缺乏竞争力的结果，这可能会导致我们决定或监管机构要求我们进行额外的临床试验，或者修改或停止我们候选产品的开发计划；

●临床试验的结果可能不符合适用试验的主要或次要终点或FDA或其他司法管辖区类似监管机构所要求的统计显著性水平；

●我们可能无法证明候选产品的临床和其他益处大于其安全风险；

●FDA或其他司法管辖区的类似监管机构可能不同意我们对临床前研究或临床试验数据的解释；

●FDA或其他司法管辖区的类似监管机构可能不同意我们在临床试验中研究的患者群体或亚群体中提供了足够的安全数据或充分证明了临床益处；

●从我们候选产品的临床试验中收集的数据可能不足以支持提交BLA、sBLA或其他提交，或者不足以获得美国或其他地方的监管批准；

●FDA或其他司法管辖区的类似监管机构可以要求我们进行额外的临床试验，以将我们的候选产品与治疗相同适应症的其他疗法进行比较；

●我们候选产品的临床试验所需的患者数量可能比我们预期的要多，这些临床试验的登记人数可能比我们预期的要慢，参与者退出这些临床试验的速度可能比我们预期的要高，或者我们可能无法招募到合适的患者参加试验；

●我们的第三方承包商可能不遵守数据质量和监管要求，或未能及时履行其对我们的合同义务，或者根本不遵守；

●FDA或其他司法管辖区的类似监管机构可能不相信我们已充分证明我们有能力按照必要的质量标准生产产品，或者他们可能无法批准我们的制造工艺或设施，或我们与其签订临床和商业用品合同的第三方制造商的制造工艺或设施；

●FDA或其他司法管辖区的类似监管机构可能不相信他们的现场检查和数据审计已经充分证明了临床试验的质量和完整性。

处理提交给FDA或其他司法管辖区类似监管机构的数据，以支持我们的新产品审批和营销申请；

●我们候选产品的供应或质量或对我们候选产品进行临床试验所需的其他材料可能不足或不充分；

●我们的候选产品可能会有不良副作用、毒性或其他意想不到的特征，导致我们或我们的研究人员、监管机构或IRBs拒绝、暂停或终止临床试验；以及

●FDA或其他司法管辖区类似监管机构的批准政策或法规可能会发生重大变化，导致我们的临床数据、生物制造过程和其他支持信息不足以获得批准。

此外，即使我们当前或未来的一个或多个候选产品获得批准，监管机构也可能批准我们当前或未来的任何候选产品，其适应症比我们要求的更少或更多。例如，在我们的vixarelimab计划中，监管机构可能会承认较窄的患者群体患有结节性痒疹，或者与我们不同地定义这种疾病。此外，监管机构可能不会批准我们打算收取的价格，可能会根据昂贵的上市后临床试验的表现而批准，可能会对我们的营销和分销活动施加某些上市后要求，或者可能会批准候选产品的标签不包括该候选产品成功商业化所必需或需要的标签声明。上述任何情况都可能对我们当前或未来候选产品的商业前景造成重大损害。

如果我们在获得批准方面遇到延误，或者如果我们未能获得当前或未来候选产品的批准或未能提前获得批准，我们候选产品的商业前景可能会受到损害，我们创造额外收入的能力将受到严重损害。

我们的产品、目前的候选产品以及我们在美国作为生物制品监管的任何未来候选产品可能会比预期的更早面临生物相似的竞争。

在美国，2009年的生物制品价格竞争和创新法案(BPCIA)为生物相似或可与FDA许可的参考生物制品互换的生物制品开辟了一条简短的审批途径。根据BPCIA，生物相似产品的申请必须在参考产品首次获得FDA根据BLA批准之日起四年后才能提交给FDA。此外，生物相似产品的批准可能要到参考产品首次获得许可之日起12年后才能由FDA生效。在这12年的独占期内，另一家公司仍可能销售与之竞争的参考产品版本。同样的治疗适应症如果FDA批准竞争产品的完整BLA，其中包含赞助商自己的临床前数据和充分且受控的临床试验数据，以证明其产品的安全性、纯度和效力。这项法律很复杂，FDA仍在解释和实施。因此，其最终影响、实施和意义都存在不确定性。

例如，虽然ARCALYST在2008年2月被批准为一种生物制品，用于治疗头孢菌素类药物，我们认为它有资格获得针对任何生物仿制药的12年专营期，但这12年的专营期已经过去。FDA于2021年3月批准ARCALYST用于治疗复发性心包炎，并降低12岁及以上成人和儿童的复发风险。然而，12年的专营期并不附加于sBLA的批准，潜在地创造了生物相似竞争的机会，受制于以下条件下的任何孤儿药物独占性美国《孤儿药物法案》 (见“风险因素-与上市审批和监管遮蔽相关的风险RS-我们可能会为我们在美国的候选产品以及我们在欧盟的任何候选产品申请孤儿药物指定，对于我们获得孤儿药物指定的任何候选产品，我们可能不会成功，或可能无法维持与孤儿药物指定相关的好处，包括市场独占性的可能性。“).如果我们的任何其他候选生物制品获得FDA的批准，我们预计任何此类候选产品都有资格获得BPCIA规定的12年专营期。然而，由于国会的原因，这种独占性可能会被缩短，这是有风险的。

无论是否采取行动，或者FDA不会考虑任何此类批准的候选产品作为竞争产品的参考产品，这可能会比预期更早地创造仿制药竞争的机会。

即使我们在美国或欧盟等主要药品市场获得当前或未来候选产品的营销授权，我们也可能不会在其他市场寻求或获得批准或将我们当前的产品或候选产品商业化，这将限制我们充分发挥其市场潜力的能力。

为了在一个国家或地区销售任何产品，我们必须建立并遵守该国家或地区在安全性和有效性方面众多不同的监管要求。各国的监管要求可能差异很大，在一个国家进行的临床试验可能不会被其他国家的监管机构接受，一个国家的监管批准并不意味着将在任何其他国家获得监管批准。审批程序因国家而异，可能涉及额外的产品测试和验证、额外的行政审查期，以及额外的临床前研究或临床试验，这将是昂贵和耗时的，可能会推迟或阻止我们当前或未来的候选产品(ARCALYST)在这些国家的推出。满足这些和其他监管要求是昂贵的、耗时的、不确定的，而且可能会出现意想不到的延误。此外，我们未能在任何国家获得监管批准，可能会延误或对其他国家的监管批准过程产生负面影响。

我们可能会为我们在美国的候选产品以及我们在欧盟的任何候选产品申请孤儿药物指定，对于我们获得孤儿药物指定的任何候选产品，我们可能不会成功，或可能无法维持与孤儿药物指定相关的好处，包括潜在的市场排他性。

我们在美国获得了治疗心包炎(包括复发性心包炎)的ARCALYST和治疗GCA的mavrilumab的孤儿药物称号，我们可能会为我们在美国的某些其他候选产品以及我们在欧盟的任何候选产品寻求孤儿药物称号。我们可能无法为我们的任何其他候选产品获得这样的认证，或者无法维持ARCALYST的相关福利，因为FDA已经批准它用于治疗复发性心包炎和降低12岁及以上成人和儿童的复发风险，或者用于mavrilumab或我们目前或未来获得孤儿药物认证的任何其他候选产品(如果有)。包括美国和欧洲在内的一些司法管辖区的监管机构可能会将旨在治疗相对较少患者群体的药物或生物制品指定为孤儿药物产品。根据美国孤儿药物法案，FDA可以将一种药物或生物药物指定为孤儿药物，如果该药物或生物药物旨在治疗一种罕见的疾病或疾病，通常定义为在美国患者人数低于20万人，或在美国患者人数超过20万人，而在美国，没有合理的预期开发药物的成本将从美国的销售中收回。

在欧盟，欧盟委员会在收到EMA的孤儿药物产品委员会对孤儿药物指定申请的意见后，批准了孤儿药物指定。在欧盟，孤儿药物指定的目的是促进药物的开发，这些药物旨在诊断、预防或治疗在欧盟影响不超过万分之五的危及生命或慢性衰弱的疾病，而且没有授权对这些疾病进行令人满意的诊断、预防或治疗(否则产品将对受影响的人产生重大好处)。此外，对于用于诊断、预防或治疗危及生命、严重虚弱或严重和慢性疾病的药物，如果没有激励措施，该药物在欧盟的销售不太可能足以证明开发该药物的必要投资是合理的，则授予孤儿药物称号。在欧盟，孤儿药物指定使一方有权获得经济激励，如降低费用或免除费用，以及潜在的市场排他性。

此外，如果具有孤儿药物名称的药物或生物药物随后获得了其具有该名称的适应症的第一次上市批准，则该药物或生物药物有权享有一段市场排他期，这排除了卫生当局(例如，FDA或其他主管当局)在该时间段内批准同一药物和适应症的另一上市申请，除非在有限的情况下。如果我们的竞争对手能够在我们之前获得孤儿药物专营权，对于构成“同一药物”并与我们的候选产品具有相同适应症的产品，我们可能无法让竞争对手的产品获得

在相当长的一段时间内适用的监管机构。适用期限在美国为七年，在欧盟为十年。如果在第五年结束时确定一种药物不再符合指定孤儿药物的标准，包括证明该药物的利润足够高，不足以证明维持市场排他性是合理的，欧盟的专营期可以缩短到6年。

即使我们为我们的任何候选产品获得了孤儿药物排他性，这种排他性也可能不会有效地保护这些候选产品免受竞争，因为不同的药物可以被批准用于相同的条件，而且孤儿药物排他性并不阻止FDA或外国监管机构在另一种适应症中批准相同或不同的药物。即使在一种孤儿药物获得批准后，如果FDA或外国监管机构得出结论认为，后者在临床上更优越，因为它被证明在相当大一部分目标人群中更安全，更有效，或者对患者护理做出了重大贡献，那么FDA或外国监管机构随后可以批准随后针对相同疾病的同一药物的申请。此外，指定的孤儿药物如果被批准用于比其获得孤儿指定的适应症更广泛的用途，则不能获得孤儿药物排他性。此外，如果FDA后来确定指定请求存在重大缺陷，或者如果我们无法生产足够数量的产品来满足这种罕见疾病或疾病患者的需求，那么孤儿药物在美国的独家营销权可能会丧失。孤儿药物指定既不会缩短药物的开发时间或监管审查时间，也不会在监管审查或批准过程中给药物带来任何优势。虽然我们在美国收到了治疗心包炎的ARCALYST和治疗GCA的mavrilumab的孤儿药物名称，但我们可能会为我们目前或未来的其他候选产品寻求孤儿药物名称。, 对于其他候选产品，我们可能永远不会获得这样的称号。尽管我们获得了ARCALYST和Mavrilimumab的此类称号，并可能在我们当前或未来的任何其他候选产品中获得此类称号，但不能保证我们将享受此类称号的好处。

我们可能会为我们的一个或多个候选产品寻求FDA的突破性治疗指定或快速通道指定，但我们可能得不到这些指定。这样的指定可能不会导致更快的开发或监管审查或审批过程，也不会增加我们的候选产品获得上市批准的可能性。

我们获得了Vixarelimab的突破性疗法称号，用于治疗与结节性瘙痒相关的瘙痒，我们可能会为我们的一些其他候选产品寻求突破性疗法或快速通道称号。突破性疗法被定义为一种旨在单独或与一种或多种其他药物或生物制品联合治疗严重或危及生命的疾病或状况的药物，初步临床证据表明，该药物可能在一个或多个临床重要终点显示出比现有疗法有实质性改善的效果，例如在临床开发早期观察到的实质性治疗效果。此外，如果候选产品用于治疗严重或危及生命的疾病，并且临床或临床前数据显示有可能解决这种疾病未得到满足的医疗需求，赞助商可以申请快速通道认证。

FDA拥有广泛的自由裁量权，是否授予快速通道和突破疗法指定，即使我们认为特定的候选产品有资格获得此指定，我们也不能确定FDA是否会决定授予它。即使我们为我们的一个或多个候选产品获得了这样的认证，与非加速的FDA审查程序相比，我们可能不会体验到更快的开发过程、审查或批准。此外，如果FDA认为快速通道或突破性疗法的指定不再受支持，它可能会撤销此类指定。尽管获得快速通道和突破疗法称号的产品通常有资格接受FDA的优先审查程序，但获得这样的称号并不保证此类产品的BLA将得到优先审查。

是否授予突破性治疗或快速通道指定是FDA的自由裁量权。因此，即使我们相信我们的候选产品之一符合这些指定的标准，FDA也可能不同意，而是决定不进行此类指定。在任何情况下，与根据非快速FDA审查程序考虑批准的产品候选相比，收到候选产品的这些指定可能不会带来更快的开发过程、审查或批准，也不能保证最终获得FDA的批准。

此外，即使我们的一个或多个候选产品有资格获得这些指定，FDA稍后也可能会决定该候选产品不再符合资格条件。

我们可以寻觅由EMA或欧盟其他指定、计划或工具指定的优质产品，包括有条件的营销授权或特殊情况下的营销授权，适用于我们的一个或多个候选产品，我们可能得不到这些授权。这样的指定可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程，也不会增加我们的候选产品获得营销授权的可能性。

我们可能会为我们的一个或多个候选产品寻求EMA Prime(优先药品)称号或其他称号、计划或工具。在欧盟，针对未得到满足的医疗需求并预计会对公众健康产生重大影响的创新产品，可能有资格获得一系列快速开发和审查计划，如Prime计划，该计划提供的激励措施类似于美国的突破疗法指定。PRIME是一项自愿计划，旨在加强EMA对针对未得到满足的医疗需求的药物开发的支持。它的基础是增加与开发有前途的药物的公司的互动和早期对话，以优化他们的产品开发计划，并加快他们的评估，以帮助他们更早地接触到患者。优质产品指定的好处包括在提交营销授权申请之前任命一名报告员，在关键开发里程碑进行早期对话和科学建议，以及有可能在申请过程更早的时候对产品进行资格鉴定以进行加速审查。

即使我们认为我们的某个候选产品有资格获得Prime，EMA也可能不同意，而是决定不进行此类指定。EMA Prime方案或其他方案、指定或工具，即使获得或用于我们的任何候选产品，也可能不会比根据传统程序考虑批准的疗法带来更快的开发、监管审查或审批过程，也不能保证最终获得批准。此外，即使我们的一个或多个候选产品有资格参加Prime计划，EMA也可能在以后决定这些候选产品不再符合资格条件，或者决定不缩短审查或批准的时间。

受益于Prime认证的产品开发商可能有资格获得加速评估(在150天内，而不是210天内)，从公共卫生的角度来看，可能会对主要感兴趣的医药产品或针对未得到满足的医疗需求的产品授予加速评估，但这不能得到保证。

此外，在欧盟，在尚未获得所有必需的安全性和有效性数据的情况下，可能会授予“有条件的”上市授权。A有条件的营销授权取决于生成缺失数据或确保增加安全措施所需满足的条件。有条件营销授权的有效期为一年，必须每年续签一次，直到满足所有相关条件。一旦提供了适用的待定研究，有条件的营销授权就可以成为“正常”的营销授权。然而，如果在EMA设定的时间范围内没有满足这些条件，营销授权将停止续签。此外，在“特殊情况下”，如果申请人能够证明，即使在产品获得授权并经过特定程序的引入后，也无法提供有关正常使用条件下的有效性和安全性的全面数据，则也可以批准上市授权。当预期的适应症非常罕见，而且在目前的科学知识状态下，不可能提供全面的信息，或者当生成数据可能违反普遍接受的伦理原则时，可能会出现这种情况。这种类型的营销授权接近于有条件的营销授权，因为它是为待批准用于严重疾病或未得到满足的医疗需求的药品而保留的，而申请人并不持有授予营销授权所需的法律上的完整数据集。然而，与有条件的营销授权不同的是，申请人不需要提供丢失的数据，也永远不需要提供。虽然“在特殊情况下”的上市授权是明确的，但每年都会对药品的风险-收益平衡进行审查，如果风险-收益比不再有利，营销授权可能会被撤回。

欧盟的主管监管机构拥有广泛的自由裁量权，在特殊情况下是否批准这种加速评估、有条件的营销授权或营销授权，即使批准了这种评估或授权，我们也可能不会经历比传统程序更快的开发过程、审查或授权。此外，移除或威胁移除此类营销

如果获得批准，授权可能会给我们的候选产品的临床开发带来不确定性或延迟，并威胁到我们的产品和候选产品的商业化前景。这种情况可能会对我们的业务、财务状况和经营结果产生重大影响。

我们在获得市场批准方面的经验有限，可能无法成功获得当前或未来的任何候选产品。如果不能成功完成另一项关键临床试验或及时获得我们当前或未来候选产品的上市批准，可能会对我们的业务和财务表现产生重大不利影响。

进行关键的临床试验，准备并获得市场批准的候选产品是一个复杂的过程。作为一家公司，我们在为我们的候选产品获得市场批准方面的经验有限。因此，在未来，为我们当前或未来的任何候选产品获得市场批准可能需要比我们预期的更多的时间和费用。如果我们最终的任何其他关键试验或相关监管提交不能成功完成或延迟，我们将无法或延迟获得监管部门对我们当前或未来候选产品的批准或批准。FDA或其他监管机构可能拒绝接受我们为我们的候选产品提交的任何监管提交的实质性审查，或者可能在审查我们当前或未来的任何候选产品的申请后得出结论，认为提交的申请不足以获得此类候选产品的上市批准或许可。如果FDA或其他监管机构不接受我们当前或未来候选产品的申请(如果有的话)，或者FDA推迟或不发放此类候选产品的上市授权，FDA或其他监管机构可能会要求我们进行额外的临床、临床前或生产验证试验，并提交相关数据，然后他们才会重新考虑我们的申请。根据这些试验或任何其他所需试验的范围，任何营销授权的批准或接收可能会推迟数年，或者可能需要我们花费比现有资源更多的资源。FDA或其他监管机构也可能认为，如果进行并完成额外的试验，可能不足以批准或授予上市授权。在获取信息的过程中出现的任何延误, 或者无法获得营销批准，将延迟或阻止我们将当前或未来的任何候选产品商业化，从而产生额外的收入并实现和保持盈利能力。如果出现上述任何结果，我们可能会被迫修改或停止针对一个或多个候选产品的开发工作，这可能会严重损害我们的业务。

由于资金短缺或全球健康担忧导致的食品和药物管理局和其他政府机构的中断可能会阻碍他们招聘、保留或部署关键领导层和其他人员的能力，或者以其他方式阻止新的或修改后的产品及时或根本无法开发、批准或商业化，这可能会对我们的业务产生负面影响。

美国FDA审查和批准新产品的能力可能会受到多种因素的影响，包括政府预算和资金水平、法定、监管和政策变化，FDA雇用和留住关键人员以及接受用户费用支付的能力，以及其他可能影响FDA履行常规职能的能力的事件。因此，FDA的平均审查时间近年来一直在波动。此外，政府对资助研发活动的其他政府机构的资助也受到政治过程的影响，这一过程本质上是不稳定和不可预测的。美国食品药品监督管理局(FDA)和其他机构的中断也可能会减缓新药和生物制品或对批准的药品或生物制品的修改由必要的政府机构审查和/或批准所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。例如，在过去的几年里，包括2018年12月22日开始的35天内，美国政府已经关闭了几次，某些监管机构，如FDA，不得不让FDA的关键员工休假，并停止关键活动。

另外，为应对新冠肺炎疫情，美国食品药品监督管理局于2020年3月10日宣布有意推迟对国外制造设施的大部分检查，并于2020年3月18日暂时推迟对国内制造设施的例行监督检查。随后，2020年7月10日，FDA宣布打算恢复对国内制造设施的某些现场检查，但须遵循基于风险的优先顺序制度。FDA打算使用这种基于风险的评估系统来确定在给定地理区域内可能发生的监管活动的类别，范围从关键任务检查到恢复所有监管活动。此外，在2021年4月15日，FDA发布了一份指导文件，其中描述了

它计划对某些药品制造设施和临床研究场所进行自愿远程互动评估。

根据该指南，FDA打算在面对面检查不被优先考虑、被认为是关键任务的情况下，或者直接检查受到旅行限制的情况下，但FDA确定远程评估是合适的情况下，要求进行这种远程互动评估。针对新冠肺炎疫情，美国以外的监管机构可能采取类似的限制或其他政策措施。如果政府长期停摆，或者如果全球健康问题继续阻碍FDA或其他监管机构进行定期检查、审查或其他监管活动，可能会严重影响FDA或其他监管机构及时审查和处理我们提交的监管文件的能力，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。

与制造相关的风险和我们对第三方的依赖

我们与第三方签订合同，制造我们的商业供应的ARCALYST，为我们的候选产品提供临床供应，以及某些研究和其他临床前开发，并预计我们将在未来继续这样做。这种对第三方的依赖增加了我们可能没有足够数量的ARCALYST或我们的候选产品或以可接受的成本获得足够数量的此类产品的风险，这可能会推迟、阻止或损害我们的开发或商业化努力。

我们目前没有拥有或经营任何后期或商业生产设施。尽管我们已经建立了生产药物物质的开发和制造设施，以支持我们候选产品的某些研究、临床前和其他临床开发，但我们依赖，并预计将继续依赖第三方生产我们的后期候选产品和某些早期候选产品，用于我们的大部分临床开发工作，以及ARCALYST或我们当前或未来的任何候选产品(如果获得批准)的商业化生产，以及标签和包装活动。我们依赖这些第三方以足够的质量和数量生产ARCALYST和我们的候选产品，以支持我们的商业化和开发努力。我们的依赖增加了我们的ARCALYST和我们的候选产品数量不足的风险，或者ARCALYST和我们的候选产品不是以可接受的成本或质量生产的风险，这可能会推迟、阻止或损害我们的商业化或开发努力。2021年7月，在ARCALYST制造过程中发现了一些事件，这些事件可能会推迟或阻止某些ARCALYST材料按先前计划进行分发。自那以后，我们已经确定了其他事件，这些事件也可能对我们额外的ARCALYST材料的供应构成风险。这类事件仍在调查中，现在判断它们是否会对我们获取毒品材料的能力产生重大影响(如果有的话)还为时过早。但是，如果这些材料不能及时或按规格发布，如果需要，我们无法获得额外的ARCALYST商业供应，或者如果出现额外的制造或供应链问题，我们可能无法充分满足患者对ARCALYST的需求，或者可能需要进行召回, 其中任何一项都会对我们的业务、经营业绩和财务状况产生不利影响。

Regeneron及其CMO是ARCALYST的唯一制造商，我们与Regeneron签订了独家生产ARCALYST的合同，但有限的例外情况除外。然而，Regeneron没有义务接受我们的预测或与公认预测不符的采购订单，Regeneron可能没有足够的制造能力来满足我们对ARCALYST的商业需求。而Regeneron则依赖CMO或其他第三方为ARCALYST执行填充/抛光操作。由于我们依赖Regeneron及其CMO作为我们的唯一制造商，我们无法控制他们的制造操作和日程安排，这可能会影响我们满足ARCALYST商业需求的能力。我们还可能受到任何制造或供应链中断所产生的意外成本的影响，这可能会对我们的业务、运营结果和财务状况产生重大影响。

在某些情况下，我们或Regeneron可以向我们或其他CMO发起技术转让，以制造ARCALYST。寻找新的CMO或第三方供应商来生产ARCALYST将增加额外的成本，并需要我们的管理和技术团队投入大量时间和精力。我们也可能找不到合适的CMO来满足我们的制造时间表要求。即使我们要找到CMO，这样的CMO也需要在不同的制造地点生产ARCALYST，可能使用不同的或更昂贵的

过程，或在不同的规模。我们不能保证从Regeneron向我们或其他CMO的技术转让是否能够成功地以足够的数量或可接受的质量生产ARCALYST，或者我们或其他CMO将生产出令FDA或其他类似监管机构满意的可比产品，这可能会推迟、阻止或损害ARCALYST的进一步开发(如果有的话)或商业化。此外，新的CMO开始工作时通常会有一个过渡期。Regeneron或其他公司在ARCALYST供应方面的任何重大延迟或中断都可能严重影响我们满足该产品的商业或临床需求的能力，以及我们从ARCALYST获得收入的能力可能会受到严重损害。

我们也有CMO生产vixarelimab药物物质和药品，并与CMO达成协议，在我们现有库存的基础上生产mavrilimumab。虽然我们已经建立了制造设施来支持候选产品的早期开发，但我们和我们的CMO可能无法生产足够数量的候选产品或无法以可接受的质量生产它们，包括由于新冠肺炎疫情，这可能会推迟、阻止或损害我们的开发或商业化努力，并增加成本。

由于新冠肺炎大流行，现有或任何新的第三方CMO或供应商可能无法生产或供应ARCALYST或我们当前或未来的候选产品，或无法获得生产或供应ARCALYST或我们候选产品所需的某些原材料或填充材料，包括瓶子和塞子，或者在生产、交付或释放它们或生产它们所需的原材料或填充材料方面可能遇到延迟、交付或限制，包括由于各自生产ARCALYST的工厂中断包括第三方或美国政府对与新冠肺炎的治疗或预防相关的任何产品或潜在产品重新确定优先顺序，或全球运输中断的结果。

此外，新的CMO开始工作时通常会有一个过渡期。寻找新的CMO或第三方供应商涉及额外成本，需要我们管理层和技术团队的时间和精力。如果ARCALYST或我们的候选产品或生产它们所需的原材料和填充剂供应出现任何重大延误，都可能会大大推迟我们的临床试验以及潜在的监管部门对我们候选产品或商业化努力的批准。我们目前和预期的未来对制造ARCALYST和我们的候选产品的依赖可能会对我们未来的利润率和我们在及时和有竞争力的基础上成功地将任何获得市场批准的候选产品商业化的能力产生不利影响。

如果我们对我们的产品或候选产品进行制造或配方更改，或者更改制造商或制造流程，我们可能无法成功生产出与先前临床试验中使用的产品或候选产品相当的产品或候选产品。因此，我们可能需要进行额外的过程开发或额外的临床试验，以将我们先前的临床结果与新的制造过程产生的结果联系起来，这可能会影响我们计划的临床试验的时间和随后的成功。此外，由于我们计划在CMO生产临床试验和商业材料，CMO可能需要采用不同的制造方案或流程。例如，尽管Regeneron生产ARCALYST用于商业用途已有十多年的历史，但FDA或其他司法管辖区的其他适用监管机构可能会重新评估ARCALYST当前的制造流程或给药路线，以评估是否批准ARCALYST用于未来的任何新适应症，或与Regeneron向我们或其他CMO转让技术有关。

我们的CMO用于生产ARCALYST的设施以及我们当前和未来的候选产品可能会在向FDA或其他监管机构提交营销申请并由FDA或其他监管机构审查时，或基于他们为其他临床试验赞助商所做的工作，接受FDA和其他类似监管机构的检查。虽然我们提供对制造活动的监督，但我们不会也不会控制我们CMO的制造过程，并将完全依赖于我们的CMO遵守与ARCALYST和我们的候选产品制造相关的cGMP和其他法规要求。如果我们的CMO不能成功制造符合我们的规格和FDA或其他司法管辖区其他适用监管机构的严格监管要求的材料，他们将无法确保或保持对其制造设施的监管批准。当我们回顾我们的合规性历史记录和绩效时，

虽然我们不能直接控制我们的CMO保持足够的质量控制、质量保证和合格人员的能力，但根据我们与CMO的协议，我们无法直接控制CMO的质量控制、质量保证和合格人员的能力，并有能力对其合规性和性能进行审计。如果FDA或其他司法管辖区的类似监管机构不批准这些设施用于生产我们的候选产品，或者如果它在未来撤回任何此类批准，我们可能需要寻找替代的制造设施，这将严重影响我们开发、获得监管批准或营销ARCALYST或我们当前或未来的候选产品(如果获得批准)的能力。此外，我们或我们的第三方制造商未能遵守适用法规可能导致对我们实施制裁，包括临床封存、罚款、禁令、民事处罚、延迟、暂停或撤回批准、吊销许可证、扣押或召回产品或候选产品(如果获得批准)、运营限制和刑事起诉，其中任何一项都可能对我们的业务和我们的产品或候选产品的供应产生重大不利影响。

尽管我们已经就为我们的候选产品生产临床材料和为ARCALYST生产商业材料达成了某些协议，但我们可能无法就可接受的条款与第三方制造商就此类产品和候选产品达成新的协议。即使我们能够与第三方制造商达成协议，依赖第三方制造商也会带来额外的风险，包括：

●依赖第三方进行监管合规和质量保证；

●由于竞争优先级、产能限制或其他原因(包括与新冠肺炎大流行相关的原因)，第三方无法以令人满意的成本和认可的产品质量规格生产足够数量的产品以满足我们的临床和商业需求的可能性，以及与此类故障相关的成本；

●第三方可能违反制造协议；

●可能盗用我们的专有信息，包括我们的商业秘密和专有技术；以及

●第三方可能在代价高昂或给我们带来不便的时候终止或不续签本协议。

我们的候选产品也可能与其他候选产品和批准的产品竞争生产设施。在cGMP法规下运营的制造商数量有限，而且可能有能力为我们制造产品。此外，考虑到可用制造槽数量有限且预留所需的交付期较长，制造商需要与此类预留相关的资金承诺，以及更改或取消预留制造槽的费用。因此，我们可能会等到从我们的候选产品的临床试验中获得数据后才预订生产槽，这可能是从我们请求生产槽的时间开始的几个月后。为我们的候选产品提供临床材料方面的任何重大延误都可能大大推迟我们的临床试验和潜在的监管部门对我们候选产品的批准。或者，我们也可以为我们的候选产品预测何时需要额外的临床材料，并在我们的候选产品从当时的临床试验中生成数据之前预留“有风险”的制造时段。此外，考虑到我们必须向Regeneron提供的ARCALYST商业供应的交货期，我们必须在了解市场接受ARCALYST治疗复发性心包炎之前，根据预计的需求下订单。此类预测涉及风险和不确定性，可能会导致在我们实际需要时为候选产品生产临床材料或ARCALYST的商业材料方面产生额外成本或延迟，并可能导致我们候选产品或ARCALYST的库存过少或过多，无法满足实际需求。

如果ARCALYST和我们的候选产品获得批准，我们现有或未来制造商的任何性能故障都可能在适当的情况下推迟临床开发或营销批准或商业化努力。如果我们现有的CMO不能按约定执行，我们可能被要求更换这些制造商。虽然我们相信有几个潜在的替代制造商可以生产我们的候选产品，但在确定和鉴定任何此类替代产品时，我们可能会产生额外的成本和延迟。此外，Regeneron有一个

除了有限的例外，我们拥有生产ARCALYST的独家权利，这可能会影响我们在短时间内找到ARCALYST的替代制造商(如果需要)的能力。此外，如果需要，为ARCALYST或我们的候选产品建立一个替代制造商，即使有的话，也不太可能以及时或具有成本效益的方式完成。此外，尽管我们努力，我们可能无法获得替代供应商或以商业合理的条件这样做，这可能会对我们的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响。如果我们或我们的CMO能够找到替代供应商，该替代供应商将需要合格，并可能需要额外的监管批准，这可能会导致进一步的延误。

我们的业务涉及使用危险材料，我们和我们的第三方制造商和供应商必须遵守环境法律和法规，这些法律和法规可能很昂贵，并限制了我们的业务方式。

我们的研发活动以及我们的第三方制造商和供应商的活动涉及我们拥有的危险材料的受控储存、使用和处置，包括ARCALYST或我们的候选产品的组件和其他危险化合物。我们以及我们的制造商和供应商必须遵守有关这些危险材料的使用、制造、储存、搬运和处置的法律法规。在某些情况下，这些危险材料和使用它们产生的各种废物储存在我们和我们的制造商和供应商的设施中，等待使用和处置。我们无法消除污染风险，污染风险可能导致我们的商业化努力、研发努力和业务运营中断，环境破坏导致昂贵的清理，以及管理这些材料和指定废物的使用、储存、搬运和处置的适用法律和法规规定的责任。虽然我们相信我们的安全程序以及我们的第三方制造商和供应商用于处理和处置这些材料的安全程序总体上符合这些法律法规规定的标准，但我们不能保证情况确实如此，也不能消除这些材料意外污染或伤害的风险。在这种情况下，我们可能要对由此造成的任何损害负责，并且这种责任可能超出我们的资源范围，州、联邦或其他适用机构可能会减少我们对某些材料的使用或中断我们的业务运营。此外，环境法律法规也很复杂。, 变化频繁，并且趋向于变得更加严格。我们不能预测这些变化的影响，也不能确定我们未来的合规性。我们目前不承保生物或危险废物保险。

我们工厂和第三方服务提供商设施的制造问题，包括新冠肺炎疫情导致的问题，可能会导致产品短缺，扰乱或推迟我们的临床试验或监管审批，推迟或停止我们的产品和候选产品的商业化，并对我们的业务产生不利影响。

ARCALYST和我们的候选产品的制造是高度规范、复杂和困难的，需要一个多步骤的受控流程，即使是微小的问题或偏差也可能导致ARCALYST或我们的候选产品无法满足批准的规格、不合格的批次或其他故障，例如缺陷产品或制造故障。我们对ARCALYST、Mavrilimumab、Vixarelimab和KPL-404。由于制造ARCALYST和我们的候选产品的技术要求很高，以及严格的质量和控制规范，我们和我们的第三方供应商可能无法制造或供应ARCALYST或我们的候选产品，尽管我们和他们做出了努力。如果不能生产足够数量的候选产品，可能会延迟他们的开发，导致我们患者的供应短缺，导致收入损失(如果有的话)，并降低我们的潜在盈利能力(如果适用)，这可能会导致诉讼或推迟将我们的候选产品推向市场。不能生产足够数量的ARCALYST可能会导致我们患者的供应短缺，导致收入损失，并影响我们持有足够数量的安全库存以正确定位以应对ARCALYST供应链的意外中断的能力，这可能会导致诉讼。

由于污染、设备故障、人为错误或原材料变化或短缺，ARCALYST和我们的候选产品的制造面临很高的产品损失风险。偏离既定的制造流程可能会导致产量下降、不合格批次和其他供应中断，并增加成本。如果在ARCALYST或我们的候选产品或制造设施中发现微生物、病毒或其他污染，任何相关生产批次都可能丢失，相关制造设施可能需要关闭较长时间以调查和修复污染物。我们的第三方制造商，包括Regeneron，的参与可能会加剧这种影响，这已经需要并可能在未来

出于质量控制的目的，要求我们退货。见“风险因素-我们与第三方签订合同，为我们的候选产品制造商业供应的ARCALYST和临床供应，以及某些研究和其他临床前开发，并预计我们将在未来继续这样做。这种对第三方的依赖增加了我们可能没有足够数量的ARCALYST或我们的候选产品或以可接受的成本获得足够数量的此类产品的风险，这可能会推迟、阻碍或损害我们的开发或商业化努力。“

其他许多因素可能会导致在我们或我们的第三方供应商的设施中的生产中断，以及在我们或我们的制造商生产ARCALYST或我们的候选产品的国家和地区的旅行、运输或交货能力中断，或者产能中断，包括自然灾害、事故、抵制、劳资纠纷、政治和经济不稳定(包括恐怖主义行为或战争)、流行病或流行病或其他疾病的爆发，包括新冠肺炎大流行。任何此类事件的发生都可能对我们满足任何ARCALYST或我们候选产品的所需供应或成功完成临床前和临床开发的能力产生不利影响，这将导致我们的额外成本或削弱我们的创收能力，并将严重损害我们的业务、财务状况和前景。

我们和我们的第三方供应商必须遵守cGMP和其他严格的要求，并接受FDA和其他司法管辖区类似机构的检查，以确认此类合规性。如果我们或我们的任何第三方供应商不能建立和维护足以满足cGMP或类似国外标准的程序和流程，我们可能会在ARCALYST或我们的候选产品的制造、填充、包装、储存或交付过程中遇到延迟、中断或其他问题，而第三方的设施或运营未能通过任何监管机构检查的任何相关故障都可能严重削弱我们供应我们的产品和候选产品的能力。严重不遵守规定还可能导致施加罚款或其他民事或刑事制裁，并损害我们的声誉。

任何影响我们第三方提供商运营的不利事态发展，例如因新冠肺炎疫情而导致的任何影响，包括原料短缺或重新排序，第三方或美国政府对与新冠肺炎治疗或预防相关的任何产品或潜在产品重新排序，都可能导致商业产品或候选产品短缺，或施加商业产品要求，导致候选产品或经批准的产品撤回，发货延迟，批次不合格或召回。我们还可能不得不注销库存，并为不符合规格的产品产生其他费用和开支，采取代价高昂的补救措施，或寻求成本更高的制造替代方案。这样的制造问题可能会增加我们的商品成本，导致我们失去潜在的收入，降低我们的潜在盈利能力，或者损害我们的声誉。

我们在ARCALYST中使用的药品和药品的供应所依赖的第三方和我们的候选产品是我们唯一的供应来源，失去这些供应商中的任何一个都可能严重损害我们的业务。

ARCALYST、mavrilimumab和vixarelimab中使用的药材和药品均由单一来源的供应商提供。Regeneron有合同权利成为我们ARCALYST的唯一来源制造商，除非他们持续不能满足我们的供应需求。我们能否继续将ARCALYST商业化，开发我们的候选产品，并最终提供足够数量的商业产品以满足市场需求，这在一定程度上取决于我们是否有能力根据法规要求为ARCALYST和这些候选产品获得足够数量的药品和药品，用于商业化和临床测试。我们目前没有任何安排，一旦我们现有的任何此类药物和药物的供应商因任何原因停止运营或停止向我们提供足够数量的这些材料，我们就不会有多余或第二来源的任何此类药物和药物的供应。

我们不确定我们的单一来源供应商是否能够满足我们对我们产品的需求，要么是因为我们与这些供应商签订的协议的性质，要么是因为我们与这些供应商的经验有限，或者因为我们作为客户对这些供应商的相对重要性。根据过去的表现，我们可能很难评估他们未来是否有能力及时满足我们的需求。虽然我们的供应商过去一般都能及时满足我们的需求，但他们将来可能会把我们的需求从属于他们的其他客户。

除了生产我们认为满足预期市场需求所需的数量的ARCALYST、mavrilimumab和vixarelimab外，我们的第三方制造商可能需要提高制造能力，在某些情况下，可能需要确保替代的商业供应来源，这可能涉及重大挑战，可能需要额外的监管批准。此外，发展商业规模的制造能力可能需要我们和我们的第三方制造商投入大量额外资金，并聘用和留住具有必要制造经验的技术人员。我们和我们的第三方制造商都不能及时、甚至根本不能成功地完成对现有制造能力的任何必要增加。

此外，如果我们的制造业务或我们的一个或多个第三方制造商或供应商的相关业务中断，例如由于新冠肺炎疫情的影响，包括由于人员短缺或重新排序、第三方或美国政府对与治疗或预防新冠肺炎相关的任何产品或潜在产品重新排序、生产放缓或停工或全球运输中断，相关产品或候选产品的供应将被延迟，直到我们或该制造商或供应商恢复受影响的设施或我们或他们处理如果我们所依赖的第三方供应商因财务困难或破产等问题、与其他客户相关的问题(如监管或质量合规性问题)或其他财务、法律、监管或声誉问题而遭遇重大业务挑战、中断或失败，我们推进临床前和临床前计划或成功将我们的产品商业化的能力可能会受到实质性和不利的影响，因为我们所依赖的第三方供应商提供原材料以及临床前和临床阶段的候选产品和商业阶段的产品。此外，对我们的制造设施或设备或我们的第三方制造商或供应商的设施或设备的任何损坏或破坏都可能严重削弱我们及时制造我们的产品和候选产品的能力。

如果需要，为ARCALYST或我们的候选产品中使用的药物物质和药物产品建立额外的或替代供应商不太可能很快完成，可能需要数年时间(如果有的话)。此外，尽管我们努力，我们可能无法找到替代供应商或以商业合理的条件这样做，这可能会对我们的业务造成实质性的不利影响。如果我们或我们的CMO能够找到替代供应商，该替代供应商将需要合格，并可能需要额外的监管批准，这可能会导致进一步的延误。虽然我们和我们的CMO可能会设法保持在ARCALYST或我们的候选产品中使用的药物物质和药物产品有足够的库存，但组件或材料供应的任何中断或延迟，或者我们无法以可接受的价格从质量相当的替代来源获得此类药物物质和药物产品，都可能会阻碍、延迟、限制或阻止我们的开发或商业化努力，这可能会损害我们的业务、运营结果、财务状况和前景。

我们的产品和候选产品的制造和配方所需的某些材料来自生物来源。这类材料很难获得，可能会受到污染或召回。获得和供应满足生产过程技术规格的足够数量的原材料是具有挑战性的，而且往往仅限于单一来源的供应商。由于产品的性质和需要获得监管部门的批准，寻找替代供应商可能需要大量的时间和大量的费用。如果我们或我们的制造商不能以可接受的条件、及时、足够的质量水平或足够的数量购买制造ARCALYST或我们的候选产品所需的材料(如果有的话)，我们生产足够数量的产品以满足临床或商业要求的能力将受到负面影响。材料短缺、污染、召回或限制使用某些生物衍生物质或用于制造我们的产品和候选产品的任何其他材料可能会对生产造成不利影响或中断，这将增加成本并削弱我们从销售ARCALYST或候选产品中获得收入的能力(如果获得批准)。

我们依赖并预计将继续依赖包括独立研究人员和CRO在内的第三方为我们的候选产品激活站点、进行和以其他方式支持我们的研究活动、临床前研究、临床试验和其他试验。如果这些第三方不能成功履行合同职责、遵守监管要求或在预期的最后期限前完成，我们可能无法获得监管部门对我们的候选产品的批准或将其商业化，我们的业务可能会受到严重损害。

我们依赖医疗机构、临床研究人员、合同实验室和其他第三方(如CRO)来激活站点、进行或以其他方式支持我们的候选产品适当和及时地进行临床前研究和临床试验。我们还依赖第三方进行与我们的候选产品相关的其他研究。我们预计将在很大程度上依赖这些方来激活、执行或以其他方式支持我们的候选产品的临床试验。虽然我们有管理他们活动的协议，我们审查我们的CMO的合规历史和业绩，并有能力审计这些活动，但我们对他们的活动没有直接控制，除了根据我们与CMO的协议通过质量监控之外，对他们的实际业绩的影响有限。与我们签约执行我们的临床前研究和临床试验的第三方在这些试验的进行以及随后的数据收集和分析中发挥着重要作用。这些第三方不是我们的员工，除了我们与这些第三方签订的合同所施加的限制外，我们控制他们投入我们项目的资源数量或时间安排的能力有限。虽然我们依赖这些第三方根据适用的GLP或GCP要求进行临床前研究和临床试验，但我们仍有责任确保我们的每项临床试验都按照适用的方案、法律和法规要求以及科学标准进行，我们对这些第三方的依赖不会也不会解除我们的监管责任。在我们进行临床前研究或临床试验期间任何违反法律和法规的行为, 我们可能会受到警告信或执法行动的影响，这些行动可能包括民事处罚和刑事起诉。

我们和我们的CRO必须遵守进行、监测、记录和报告临床试验结果的法规，包括GCP，以确保数据和结果在科学上可信和准确，并确保试验患者充分了解参与临床试验的潜在风险，他们的权利得到保护。这些法规由FDA、欧盟成员国的主管机构以及其他司法管辖区的类似监管机构对临床开发中的任何产品执行。FDA通过定期检查临床试验赞助商、主要研究人员和试验地点来执行GCP规定。如果我们或我们的CRO未能遵守适用的GCP，在我们的临床试验中产生的临床数据可能被认为是不可靠的，FDA或其他司法管辖区的类似监管机构可能会要求我们在批准我们的上市申请之前进行额外的临床试验。我们不能保证，在检查之后，FDA或其他司法管辖区的类似监管机构将确定我们未来的任何临床试验是否符合GCP。此外，我们的临床试验必须使用根据cGMP或类似国外法规生产的候选产品进行。我们或我们的CRO未能遵守这些规定可能需要我们重复临床试验，这将延误监管批准过程，也可能使我们受到执法行动的影响。我们还被要求在一定的时间内登记某些临床试验，并将完成的临床试验的结果公布在政府资助的数据库中。如果不按要求这样做，可能会导致罚款、负面宣传以及民事和刑事制裁。

尽管我们已经并打算继续为我们的候选产品设计临床试验，但CRO将启动网站，并与我们委托进行研究的各种临床试验网站一起进行和监督所有临床试验。因此，我们针对候选产品的开发计划的许多重要方面，包括它们的行为和时机，都不在我们的直接控制范围之内。与完全依靠我们自己的员工相比，我们对第三方激活站点和进行未来临床试验的依赖也将导致对通过临床试验开发的数据管理的直接控制减少。与外部各方的沟通也可能是具有挑战性的，可能会导致错误以及协调活动的困难。外部各方可以：

●人员配备困难；

●对其业务和运营造成中断，包括由于流行病或大流行性疾病爆发的影响，包括新冠肺炎(见“风险因素--与产品相关的风险”

发展--新冠肺炎大流行以及为应对这一大流行而采取的措施，可能会对我们目前或计划中的临床前研究和临床试验产生不利影响，这可能是重大的。“)；

●不履行合同义务的；

●难以控制分包商的业绩；

●有监管合规性问题的经验；

●改变优先顺序或陷入财务困境；或

●与其他实体建立关系，其中一些可能是我们的竞争对手。

这些因素可能会对第三方激活网站、进行和监督我们的临床试验的意愿或能力产生实质性的不利影响，并可能使我们面临超出我们控制范围的意外成本增加。如果CRO、他们的分包商或临床试验地点没有以令人满意的方式进行临床试验，违反他们对我们的义务或不遵守法规要求，我们候选产品的开发、监管批准和商业化可能会延迟，我们可能无法获得监管批准并将我们的候选产品商业化，或者我们的开发计划可能会受到实质性和不可逆转的损害。如果我们不能依赖我们的CRO、他们的分包商或临床试验地点收集的临床数据，我们可能需要重复、延长或增加我们进行的任何临床试验的规模，这可能会显著推迟商业化，并需要显著增加支出。

这些第三方不是我们的员工，除了合同外，我们无法控制他们投入我们临床试验的资源数量，包括时间。如果我们的CRO、他们的分包商或临床试验地点没有投入足够的资源来开发我们的候选产品，或者如果他们的表现不达标，可能会推迟或影响我们候选产品的批准和商业化前景。此外，使用第三方服务提供商要求我们向这些方披露我们的专有信息，这可能会增加这些信息被挪用的风险。

如果进行我们临床前研究或临床试验的第三方未履行其合同职责或义务，遭遇重大业务挑战、中断或故障，例如由于新冠肺炎大流行的影响，本公司未按时完成预期的截止日期，终止与我们的协议，或者需要更换我们的产品，或者由于他们未能遵守我们的规程或GCP规定，或者由于任何其他原因，他们获得的数据的质量或准确性受到损害，我们可能需要与替代第三方订立新的安排。这可能是困难的、昂贵的或不可能的，我们的临床前研究或临床试验可能需要延长、推迟、终止或重复。因此，对于适用的候选产品，我们可能无法及时获得监管部门的批准，或者根本无法获得批准，我们的财务业绩和候选产品的商业前景将受到损害，我们的成本可能会增加，我们的创收能力可能会延迟。

如果我们与这些第三方CRO的任何关系被暂停或终止，我们可能无法与其他第三方服务提供商达成任何安排，也可能无法以商业上合理的条款达成安排。如果CRO、其分包商或临床试验站点未能成功履行其合同职责或义务，或未能在预期的最后期限内完成，如果他们需要更换，或者他们获得的临床数据的质量或准确性由于他们未能遵守我们的临床规程、监管要求或其他原因而受到影响，则与CRO、其分包商或临床试验站点相关的任何临床试验都可能被延长、延迟或终止，并且我们可能无法获得监管部门的批准，也无法成功地将我们的候选产品商业化。因此，我们的财务业绩和候选产品在该主题中的商业前景将受到损害，我们的成本可能会增加，我们的创收能力可能会被推迟。

我们对第三方的依赖要求我们分享我们的商业秘密，这增加了竞争对手发现这些秘密或我们的商业秘密被盗用或泄露的可能性。

因为我们依赖第三方来开发和制造我们的候选产品，所以我们有时必须与他们分享商业秘密。我们寻求通过在开始研究或披露专有信息之前与我们的合作者、顾问、员工、独立承包商和顾问签订保密协议、发明转让协议、材料转让协议、合作研究协议、咨询协议或其他类似协议来部分保护我们的专有技术。这些协议通常会限制第三方使用或披露我们的机密信息(如商业秘密)的权利。尽管在与第三方合作时采用了合同条款，但共享商业秘密和其他机密信息的需要增加了此类商业秘密被我们的竞争对手知晓、被无意中纳入他人技术或被披露或违反这些协议使用的风险。鉴于我们的专有地位在一定程度上基于我们的专有技术和商业秘密，竞争对手发现我们的商业秘密或其他未经授权的使用或披露将损害我们的竞争地位，并可能损害我们的业务。如果我们共享授权给我们的第三方商业秘密，未经授权的使用或披露可能会使我们承担责任。

与竞争、执行战略、留住关键员工和管理增长相关的风险

我们面临着激烈的竞争，这可能导致其他人比我们更早或更成功地发现、开发或商业化药物。

新药和生物制品的开发和商业化竞争激烈。我们目前的候选产品面临竞争，未来我们可能寻求开发或商业化的任何候选产品都将面临来自世界各地主要制药公司、专业制药公司和生物技术公司的竞争。目前有许多大型制药和生物技术公司在我们感兴趣的领域营销和销售药物或生物制品，或者正在寻求疗法的开发。其中一些有竞争力的产品和疗法是基于与我们的方法相同或相似的科学方法，而另一些则是基于完全不同的方法。潜在的竞争对手还包括学术机构、政府机构和其他进行研究、寻求专利保护并为研究、开发、制造和商业化建立合作安排的公共和私人研究组织。

我们知道，R-Pharm International，LLC正在俄罗斯进行2/3期临床试验，以评估其IL-1抑制剂RPH-104用于特发性复发性心包炎的治疗。R-Pharm公司已经在美国启动了临床研究，以评估RPH-104在其他疾病中的应用。虽然我们不知道目前批准或积极继续进行的任何其他治疗复发性心包炎的临床试验，但有一种产品可以调节IL-1α和IL-1β的信号，Anakinra(Kineet)，由瑞典孤儿Biovitrum AB公司销售，还有一种产品，Canakinumab，Canakinumab(Ilaris)，由诺华制药公司销售，它可以调节IL-1β的信号。除了复发性心包炎，强生和美国XBiotech公司还有其他疗法在临床前和临床开发中调节IL-1α。

我们预计，如果进一步开发和批准mavrilimumab用于治疗GCA，将面临来自基因泰克美国公司(Genentech USA，Inc.)销售的tocilizumab(Actemra)的竞争压力，该药于2017年获准作为类固醇缩减的辅助药物用于GCA。其他的竞争可能来自礼来公司和艾伯维公司公司，这两家公司正在进行口服Janus激酶抑制剂的临床试验，赛诺菲公司和Regeneron公司正在招募他们的抗IL-6计划的3期临床试验，诺华国际公司正在招募其IL-17拮抗剂secukinumab(Cosentyx)和扬森生物技术公司(Janssen Biotech，Inc.)的试验，后者正在为GCA进行两项小型研究中测试Ustekinumab(Stelara)。还有多个针对GM-CSF拮抗剂的项目目前没有在临床试验中寻求GCA，这些项目可能决定在未来从事GCA疗法的开发，包括葛兰素史克、Izana Bioscience、Roivant Sciences Ltd.、天境生物Biophma Co.，Ltd.和Humanigen，Inc.。

我们还在评估Mavrilumab治疗新冠肺炎相关性急性呼吸窘迫综合征(ARDS)的疗效。目前，除了批准的疫苗外，还有数以百计的活跃的、由行业赞助的临床试验，测试许多不同的作用机制，用于治疗与新冠肺炎相关的治疗领域，以及许多其他临床试验，测试预防新冠肺炎的疫苗。此外，随着新冠肺炎大流行的进展以及政府遏制努力的有效性，包括广泛分发疫苗和抗病毒疗法，减轻了大流行的严重性、扩散和影响，由于对疫苗和抗病毒治疗的需求下降，该领域的竞争可能会显著加剧。

这将对治疗新冠肺炎相关急性呼吸窘迫综合征的Mavrilumab的商业化产生重大影响。

治疗结节性痒疹的多种疗法正在开发中，任何获得FDA批准的这一适应症都可能成为vixarelimab的竞争对手。这些产品包括奈莫珠单抗、杜匹单抗、CDX-0159和纳布芬ER。有多种药物针对CD40/CD40L相互作用的拮抗作用，涉及各种临床用途，包括诺华国际公司、Biogen Inc.或Biogen，以及UCB，Inc.，C.H.Boehringer Sohn AG&Ko。KG和艾伯维公司、Eledon制药公司、Annelixis治疗有限责任公司、ImmuNext公司和赛诺菲公司、维埃拉生物公司、百时美施贵宝公司和阿斯特拉斯制药公司。

此外，我们候选产品的临床试验结果可能会产生负面、非决定性或缺乏竞争力的结果，与这些或其他公司在我们正在研究的适应症中产生的结果相比，这可能会导致我们决定或监管机构要求我们进行额外的临床试验，或者修改或停止我们候选产品的开发计划。我们还可能确定我们的任何候选产品的潜在产品和商业形象可能最终不会在商业上成功，或者即使它们具有最终成功的潜力，我们也可能没有足够的资源，这两种情况都可能导致我们停止其开发，或者我们可能决定在任何时候出于任何原因不支持我们的任何候选产品的进一步开发。

与我们相比，我们正在竞争或未来可能竞争的许多公司在研发、制造、临床前测试、进行临床试验、获得监管批准和营销批准产品方面拥有更多的财务资源和专业知识。制药、生物科技和诊断行业的合并和收购可能会导致更多的资源集中在少数竞争对手身上。规模较小或处于早期阶段的公司也可能被证明是重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。这些竞争对手还在招聘和留住合格的科学和管理人员、建立临床试验地点和临床试验患者注册以及获取补充我们计划或为其提供必要技术方面与我们展开竞争。

如果我们的竞争对手开发和商业化比我们可能开发的任何药物更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便或更便宜的产品，我们的商业机会可能会减少或消失。我们的竞争对手也可能比我们更快地获得FDA或其他监管机构对其产品的批准，这可能会导致我们的竞争对手在我们能够进入市场之前建立强大的市场地位。如果获得批准，影响我们所有候选产品成功的关键竞争因素可能是它们的疗效、安全性、便利性、价格、辅助诊断在指导相关产品使用方面的有效性、医生和患者的市场接受度、仿制药竞争水平以及政府和其他第三方付款人是否可以报销。

我们可能无法成功执行我们的增长战略来识别、发现、开发、授权或获得更多候选产品或技术，我们的增长战略也可能无法交付预期的结果。或者，我们可能会改进或改变我们的增长战略。我们可能寻求收购业务或进行业务合并、合作或其他战略交易。这可能不会成功或以有利的条件(如果有的话)，而且我们可能没有意识到这种交易的预期好处。

我们已经获得或获得了现有候选产品的许可，作为我们战略的一部分，我们计划确定新的候选产品或技术，我们认为这些产品或技术是对现有候选产品的补充。我们可以通过我们的内部发现计划，或通过各种交易类型(包括内部许可、战略交易、合并或收购)获得候选产品和技术的权利来实现这一点。如果我们不能根据这一战略识别、发现、开发、授权或以其他方式收购和整合候选产品或其相关公司，我们追求增长战略的这一部分的能力将受到限制，我们可能需要完善或以其他方式改变这一战略。我们不能确定我们是否会成功，即使我们成功了，我们也不能确定这样的发现或交易是否会以有利的条件进行，或者在任何这样的发现或交易之后，我们是否能够实现预期的好处。

确定新的候选产品和技术的研究计划和业务开发工作需要大量的技术、财力和人力资源。我们可能会将我们的努力和资源集中在最终被证明是不成功的潜在产品候选、技术或业务上。候选产品、技术或企业的许可内和收购通常需要支付大量款项和费用，并消耗额外资源。我们将需要继续投入大量的时间和人员来研究、开发和商业化任何此类未授权或已获得的候选产品或技术，或者整合任何新业务，即使在特定的潜在客户上花费了资源，我们也可能决定重新安排工作的优先顺序。我们的研究计划和业务开发努力，包括业务或技术收购、合作或许可尝试，可能无法为临床开发和商业化或成功的业务组合产生更多补充或成功的候选产品，原因包括但不限于以下几个原因：

●我们的研究或业务开发方法或搜索标准和流程可能无法成功识别潜在的候选产品或开发进展成功几率很高的企业；

●我们可能无法或不愿意汇集足够的资源或专业知识来授权、收购或发现其他候选产品，或收购业务或进行业务合并、合作或其他战略交易；

●对于我们寻求授权或收购的候选产品，或我们寻求收购或与之进行业务合并、合作或其他战略交易的业务，我们可能无法与该等候选产品或业务的许可方或所有者达成可接受的条款；

●我们可能在配方或工艺开发方面不会成功；

●我们获得权利或我们发现的任何候选产品可能在临床前研究或临床试验中不成功，或可能被证明有有害的副作用，或可能具有其他特征，使产品无法销售或不太可能获得监管部门的批准；

●竞争对手可能会开发替代方案，使我们获得权利或我们发现的任何候选产品或技术过时或吸引力降低；

●我们获得权利的任何候选产品或技术可能受到第三方专利或其他专有权的保护；

●我们获得权利或发现的任何候选产品或技术可能不允许我们像目前预期的那样利用我们的专业知识以及我们的开发和商业基础设施；

●我们获得权利或发现的任何候选产品或技术将需要大量额外的财政资源来开发和商业化，而我们可能没有足够的资金这样做；

●我们获得权利或我们发现的任何候选产品或技术的市场可能会在我们的计划期间发生变化，从而使此类产品或技术可能变得不合理，无法继续开发；

●我们获得权利或我们发现的任何候选产品可能不能以可接受的成本进行商业批量生产，或者根本不能；以及

●我们获得权利或我们发现的任何候选产品可能不会被患者、医学界或第三方付款人接受为安全有效。

如果发生上述任何事件，我们可能无法成功执行我们的增长战略，以识别、发现、开发、授权或获取更多候选产品或技术，或收购业务或进行业务合并、合作或其他战略交易，或者我们的增长战略或战略交易可能无法交付预期结果，或者我们可能会改进或以其他方式改变此战略。

完成或执行任何收购、业务合并、合作或我们为推进我们的增长战略或任何改进或以其他方式改变的战略而进行的其他战略交易，可能会涉及额外的风险，例如难以吸收不同的工作场所文化、留住人员和整合业务(这些业务可能在地理上分散)、成本增加、负债风险敞口、负债，或者将我们的大部分可用现金用于全部或部分对价，或者如果我们以全部或部分对价发行股权证券，则会导致对现有股东的稀释。如果发生上述任何事件，或者我们无法实现任何此类交易的战略目标，我们可能无法从交易中获得预期收益，我们的业务可能会受到实质性损害。

我们可能寻求达成合作、许可或其他战略交易或安排，以进一步开发、商业化或以其他方式尝试从我们的一个或多个候选产品中实现价值，我们可能达成的任何此类交易或安排可能不会成功或条款有利，这可能会对我们开发、商业化或尝试从我们的候选产品中实现价值的能力产生不利影响。

我们可能寻求达成合作、许可或其他战略性交易或安排，以进一步开发、商业化或以其他方式尝试从我们的一个或多个候选产品中实现价值，具体取决于与达成此类交易或安排相比，保留自行开发或商业化候选产品的权利的优点。此外，我们可能寻求与第三方共同开发、商业化或以其他方式开发我们的一个或多个候选产品。如果我们决定进行这样的交易或安排，我们在寻找合适的合作者、被许可方或其他战略伙伴方面可能会面临激烈的竞争。此外，这些交易和安排的谈判、记录、实施以及关闭或维护都非常复杂和耗时。如果我们选择建立合作、许可或其他战略交易或安排，我们的努力可能不会成功。我们可能建立的任何此类交易或安排的条款可能会对我们在美国的股东产生不利的税收后果。此外，我们有权授予根据某些当前协议向我们授权的知识产权的再许可，这需要得到适用许可方的同意。

我们目前或未来达成的任何合作、许可或其他战略交易或安排都可能不会成功。这些潜在的协作、许可安排和其他战略交易或安排的成功可能在很大程度上取决于我们的合作者、分许可人或其他战略参与方的努力和活动。例如，2019年12月，我们与Kite达成临床合作，启动了一项第二阶段临床试验，评估Yescarta(Axicabtagene Ciloleucel)和mavrilimumab联合治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤。Kite本来是这项研究的发起人，并对其实施负责，但Kite后来通知我们，由于一项投资组合战略审查影响了我们的试验，我们的临床合作已经终止，因为它还没有开始招募人员。协作、许可或其他战略交易或安排面临许多风险，其中可能包括协作者、被许可方或其他战略参与方(视情况而定)可能面临的风险：

●在确定他们将应用的努力和资源方面可能有很大的自由裁量权；

●不得投入足够的资源开展其活动，或以其他方式不能令人满意地开展活动；

●可能无法正确维护或捍卫我们的知识产权，或可能以某种方式使用我们的知识产权或专有信息，从而导致实际或威胁的诉讼，从而危及或破坏我们的知识产权或专有信息，或使我们面临潜在的责任；

●我们可能拥有或共同拥有涵盖我们与他们的协议所产生的产品的知识产权，在这种情况下，我们将没有开发或商业化这些知识产权的独家权利，即使我们能够许可这种独家权利，我们也可能需要进入许可。

协议，包括根据该协议支付里程碑、特许权使用费或其他款项的义务；以及

●可能从事可能不符合适用法律的销售和营销活动或其他操作，从而导致民事或刑事诉讼。

此外，根据这些安排开发的任何知识产权的所有权也可能产生争议。这些安排也可能被终止，如果终止，可能会导致需要额外的资金来进一步开发或商业化适用的候选产品。

我们未来的成功取决于我们留住关键行政人员和高级管理人员的能力，以及吸引、留住和激励合格人才的能力。

我们高度依赖我们的执行和高级管理团队成员以及其他管理、科学和临床团队成员的研发、临床、监管、制造、商业和业务发展方面的专业知识。虽然我们已经与我们的高级管理人员和某些高级管理人员签订了雇佣协议，但他们中的每一个人或我们都可以随时终止他们在我们公司的雇佣关系。我们不为我们的任何高管、高级管理人员或其他员工提供“关键人物”保险。此外，我们还依赖顾问和顾问(包括科学和临床顾问)来帮助我们制定研发和商业化战略。我们的顾问和顾问可能受雇于我们以外的雇主，并可能根据与其他实体签订的咨询或咨询合同作出承诺，这可能会限制他们对我们的可用性。如果我们不能继续吸引和留住高素质的人才，我们实施增长战略的能力就会受到限制。

招聘和留住合格的科研、临床、制造以及销售和营销人员也是我们成功的关键。招聘不到位，或失去高管、高级管理人员或其他关键员工的服务，可能会阻碍我们实现研究、开发和商业化目标，包括销售、营销和分销方面的目标。功能、基础设施和组织将我们已获得市场批准的产品商业化，包括我们的主导计划ARCALYST治疗复发性心包炎，以及它在美国的其他批准适应症，这将严重损害我们成功实施我们的商业战略和ARCALYST商业推出的能力。此外，更换高管、高级管理人员和关键员工可能很困难，而且可能需要较长的时间，因为我们行业中拥有成功开发、获得监管部门批准并将产品商业化所需的技能和经验的个人数量有限。我们高级管理层的变动可能会对我们的业务造成干扰，如果我们不能管理好职责的有序过渡，我们的业务可能会受到不利影响。从这个有限的人才库中招聘的竞争非常激烈，鉴于众多制药和生物技术公司对类似人员的竞争，我们可能无法以可接受的条件聘用、培训、留住或激励这些关键人员。我们还面临着从大学和研究机构招聘科学和临床人员的竞争。未能在临床试验中取得成功，可能会使招募和留住合格的科学和临床人员变得更具挑战性。如果我们不能以可接受的条件继续吸引和留住业务持续发展所需的合格人才，我们可能无法维持我们的运营或增长。

我们需要继续发展我们的公司，扩大我们的业务范围，我们在管理这种发展和扩张方面可能会遇到困难，这可能会扰乱我们的运营。

我们希望继续发展我们的公司，扩大我们的业务范围。为了管理我们预期的发展和扩张，我们必须继续实施和改善我们的管理、运营和财务系统和基础设施，随着时间的推移扩大我们的设施，并继续招聘和培训合格的人员。此外，我们的执行和高级管理团队已经并可能继续将不成比例的注意力从日常活动中转移出来，并将大量时间用于管理这些开发和扩张活动。例如，2021年1月，我们实施了一个新的ERP系统的精选组件，该系统将使组织能够更高效地管理商业组织运营的复杂性。与任何实施一样，这一新系统将需要特定的技能和专业知识来设置、维护和使用该系统。

我们可能无法在内部或在足够的时间和能力内发展这些技能，这可能需要我们花费额外的资源来获得它们。由于我们的资源有限，某些员工已经并可能继续从事超出其正常工作范围的活动，我们可能无法有效地管理公司的发展、业务的扩张或招聘和培训合格的人员。这可能会导致我们的系统和基础设施薄弱，导致管理、操作和财务上的错误，失去商业机会，流失员工，并降低剩余员工的生产率。我们公司的发展和业务的扩大可能会导致巨大的成本，并可能从其他项目中转移财政资源，例如开发我们的一个或多个候选产品。如果我们的高管和高级管理团队不能有效地管理我们预期的发展和扩张，我们的开支可能会比预期增加得更多，我们的创收能力可能会降低，我们可能无法按计划实施我们的业务战略，包括我们用于治疗复发性心包炎的ARCALYST的商业化。我们未来的财务业绩和我们将候选产品商业化的能力(如果获得批准)以及有效竞争的能力将在一定程度上取决于我们有效管理公司未来发展和业务扩张的能力。

与知识产权相关的风险

如果我们不能充分保护我们的专有技术或获得并保持对我们的技术和产品的专利保护，如果获得的专利保护范围不够广泛，或者如果我们的专利条款不足以在足够长的时间内保护我们的候选产品，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们类似或相同的技术和产品，我们成功将我们的技术和产品商业化的能力可能会受到重大损害。

我们的商业成功在一定程度上取决于我们在美国和其他国家为我们的产品和候选产品(包括ARCALYST、mavrilimumab和vixarelimab)获得和维护专利或知识产权保护的能力。我们寻求保护我们的专有和知识产权地位，其中包括在美国和海外提交与我们的专有技术、发明和改进相关的专利申请，这些对我们业务的发展和实施非常重要。我们还依靠商业秘密、技术诀窍和持续的技术创新来发展和保持我们的专有和知识产权地位。

我们收购、授权并提交针对我们的产品和候选产品的专利申请，以努力建立针对它们的物质和制造成分以及这些产品和候选产品在治疗疾病中的用途的知识产权地位。我们的知识产权包括我们拥有的专利和专利申请，以及我们许可的专利和专利申请。例如，根据与Regeneron达成的许可协议，我们拥有与ARCALYST相关的专利申请和专利的特定领域独家许可；根据与MedImmune或MedImmune协议达成的许可协议，我们拥有与mavrilimumab相关的专利申请和专利的独家许可；根据我们与贝丝以色列女执事医疗中心达成的许可协议，我们拥有与KPL-404相关的专利申请和专利的独家许可。

我们的知识产权协议中的某些条款可能会受到多种解释的影响。任何可能出现的合同解释分歧的解决可能会影响我们对相关知识产权或技术的权利范围，或影响相关协议下的财务或其他义务，其中任何一项都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。

我们或我们的许可人没有在我们可能销售我们的产品或候选产品的每个国家或地区(如果获得批准)为我们的产品或候选产品寻求或维护专利保护，将来也可能不会追求或维护这些专利保护，如果获得批准，我们或我们的许可人可能不会为我们的产品或候选产品寻求或维护专利保护。此外，我们不能确定我们的任何未决专利申请或未决商标申请将会发布，或者如果发布，它们是否已经或将以对我们有利的形式发布。美国专利商标局或USPTO、国际专利局或司法机构可能会拒绝或大幅缩小根据我们的专利申请提出的权利要求，并且我们已颁发的专利可能会被成功挑战，可能被设计成不足以为我们的商业产品提供保护的范围，或者可能没有足够的范围为我们的商业产品提供保护。此外，美国商标局、国际商标局或司法机构可能会拒绝我们的商标申请。

100

而且，即使发布或注册了这些商标，也可能无法有效保护我们的品牌和商誉。与专利一样，商标也可能被成功对抗或挑战。

生物技术和制药公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是许多诉讼的主题。在某些情况下，我们将候选产品成功商业化所需的专利保护程度可能无法获得或受到严格限制，并且可能无法充分保护我们的权利或允许我们获得或保持任何竞争优势。我们不能保证我们拥有的或许可中的任何专利拥有，或我们拥有或许可中的任何成熟为已发行专利的未决专利申请具有足以保护ARCALYST、mavrilimumab、vixarelimab、KPL-404或我们的其他候选产品的范围的权利要求，我们不能保证这些专利具有足够的范围来保护ARCALYST、mavrimumab、vixarelimab、KPL-404或我们的其他候选产品。此外，其他国家的法律可能不会像美国法律那样保护我们的权利。此外，专利的寿命是有限的。在美国，专利的自然失效时间一般是提交后20年。可能会有各种延期和调整；然而，专利的有效期及其提供的保护是有限的。专利提供的实际保护因产品而异，取决于许多因素，包括专利的类型、其覆盖范围、与监管相关的延期的可用性、特定国家的法律补救措施的可用性以及专利的有效性和可执行性。

根据1984年的“药品价格竞争和专利期恢复法案”(简称哈奇-瓦克斯曼法案)，专利可能有资格在美国获得有限的专利期延长。欧盟和日本也有类似的专利延期，但须遵守这些司法管辖区的适用法律。如果我们未能在适用的最后期限内申请，或者在相关专利到期前未能或无法申请，我们可能不会获得延期。例如，2008年FDA批准ARCALYST用于治疗CAPS后，美国没有获得专利期延长，申请延长专利期的截止日期已经过了。因此，在美国，基于FDA对CAPS的ARCALYST批准或FDA未来可能批准的任何其他适应症的专利期延长是不可用的。此外，虽然在EMA批准ARCALYST用于治疗CAP之后，某些欧洲国家的相关专利获得了专利期延长，但在2012年，CAPS的营销授权被撤回。专利期延长可能不再有效或不再有效，这取决于这些国家的适用法律以及其他因素，例如ARCALYST的上市批准是否重新发放，以及这种重新发放是否在专利的自然20年专利期到期之前。此外，延期的长度可能比我们要求的要短。如果我们无法获得专利期延长，或者任何此类延长的期限比我们要求的要短，我们可以对该产品行使专利权的期限将会缩短，我们的竞争对手可能会更快获得批准，进入竞争产品市场，从而影响我们的收入。

考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期，从而限制了此类专利对相应产品的保护以及此类专利可能提供的任何竞争优势。在某些情况下，在我们开始产品或候选产品的开发和商业化之前，许可内的专利组合可能已经经历了相当大的专利期损失。例如，在美国覆盖作为物质组合物的ARCALYST的专利已经到期，而在欧洲覆盖作为物质组合物的ARCALYST的专利具有2023年到期的期限，不包括任何专利期限延长，并且覆盖作为物质组合物的mavrilumab的专利的期限在美国具有2027年到期，不包括任何专利期限调整(对美国专利期限的调整，以补偿专利权人在审查过程中因USPTO造成的延迟如果适用司法管辖区的专利在Mavrilimumab有资格获得该司法管辖区的监管批准之前到期，我们可能不会获得涵盖Mavrilimumab的专利的任何专利期延长。因此，我们拥有和授权的专利组合可能无法为我们提供充分和持续的专利保护，不足以阻止其他公司将与我们的候选产品相似或相同的产品商业化。在这种情况下, 我们预计我们的候选产品将依赖于监管机构的排他性。如果适用产品在国家/地区获得批准，并且任何适用的监管排他性适用并被授予，则监管排他性的到期日期以国家/地区为基础确定。然而，任何此类监管排他性的实际到期日都受到重大不确定性的影响。例如，适用的监管排他期通常由候选产品获得监管批准之日起触发，我们无法确定是否以及如果是，适用产品将在任何给定的司法管辖区获得监管批准，如果是的话，我们无法预测适用的产品是否会获得监管批准，如果是的话，我们无法预测适用产品是否会在任何给定的司法管辖区获得监管批准。此外，此类专营权的类型、范围和期限将因国而异。

101

这取决于候选产品获得批准的司法管辖区，以及截至批准时该产品有资格获得的特定监管排他性。

其他方可能已经开发或可能开发出与我们自己相关或具有竞争力的技术，这些方可能已经提交或可能提交专利申请，或者可能已经收到或可能收到专利，要求的发明可能与我们在专利申请或已颁发专利中声称的发明重叠或冲突，涉及相同的方法或配方或相同的主题，在这两种情况下，我们都可以依靠这些发明来主导我们在市场上的专利地位。科学文献中的发现发表往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在提交后18个月才发表，在某些情况下甚至根本不发表。因此，我们无法确定我们或我们的许可人是否最先提出了我们拥有或许可的专利或未决专利申请中要求保护的发明，或者我们或我们的许可人是最先为此类发明申请专利保护的。因此，我们的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都是无法确定的。

此外，专利起诉过程既昂贵又耗时，我们可能无法以合理的费用或及时提交和起诉所有必要或可取的专利申请。专利诉讼是一个漫长的过程，在此期间，美国专利商标局最初提交审查的权利要求的范围往往在发布时显著缩小(如果有的话)。我们已发布的专利或专利申请的权利要求在发布时可能不包括我们的候选产品、拟议的商业技术或我们开发的未来产品，或者即使这些专利提供覆盖范围，所获得的覆盖范围也可能不会提供任何竞争优势。此外，在获得专利保护之前，我们有可能无法确定我们的研究和开发成果中可申请专利的方面。此外，在某些情况下，我们无权控制专利申请的准备、提交和起诉，或维护专利，包括我们从第三方许可的技术。因此，这些专利和申请可能不会以符合我们业务最佳利益的方式起诉和强制执行。在我们来自Regeneron的领域有限许可的情况下，另一个被许可方可能有权在其领域内强制实施涵盖该产品的专利。因此，我们可能需要与另一方协调执法，而另一方可能会以不利于我们利益的方式强制执行专利，或者以其他方式将专利置于无效的风险中。

生物技术和制药领域的专利实力涉及复杂的法律和科学问题，可能不确定。我们拥有或许可的专利申请可能无法在美国或其他国家颁发专利。即使我们获得了我们希望能够保持竞争优势的专利保护，第三方也可能会对其有效性、可执行性或范围提出质疑，这可能会导致此类专利被缩小、无效或无法强制执行。专利的颁发对于其发明性、范围、有效性、可执行性或期限并不是决定性的，我们拥有和许可的专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到挑战。例如，我们可能会受到第三方向美国专利商标局提交的现有技术的约束，质疑我们其中一项专利中要求保护的发明的优先权，这种提交也可能在专利颁发之前提交，从而排除我们任何未决专利申请的批准。我们可能会卷入有争议的诉讼，挑战我们的专利权或从我们获得专利权许可的其他人的专利权。例如，美国专利商标局授予的专利可能会受到第三方的挑战，例如(但不限于)派生、重新审查、干扰、授权后审查或各方间在审查程序和欧洲专利局授予的专利中，任何人都可以在授权书公布后九个月内在反对程序中提出质疑。在其他司法管辖区也有类似的诉讼程序，在一些司法管辖区，第三方甚至可以在授予专利之前向专利局提出有效性问题。竞争对手可能声称他们在我们之前发明了我们已颁发的专利或专利申请中声称的发明，或者可能在我们之前提交专利申请。在这种情况下，我们可能不得不参与美国专利商标局的干涉或派生程序，以确定哪一方有权获得有争议的发明的专利。我们还可能在欧洲专利局或其他司法管辖区的类似机构就我们的产品和技术的知识产权进行类似的反对诉讼。

这样的诉讼可能代价高昂、耗时长，可能会分散我们技术和管理人员的精力，这反过来可能会损害我们的业务，无论我们是否收到了对我们有利的决定。我们可能无法正确估计或控制与此类诉讼相关的未来运营费用，这可能会

102

影响运营费用。我们的营运开支日后可能会因多种因素而大幅波动，包括诉讼费用。

由于专利申请在提交后的一段时间内是保密的，我们不能确定我们或我们的许可人是第一个提交与我们的候选产品相关的专利申请的公司。竞争对手也可以通过向专利审查员证明发明不是原创的、不是新颖的或显而易见的，来挑战我们的专利(如果颁发的话)。在诉讼中，竞争对手可能会声称，如果我们的专利被颁发，出于多种原因，我们的专利是无效的或不可强制执行的。如果法院同意，这些受到质疑的专利的权利可能会减少或丧失。

此外，我们或我们的许可人的前雇员或顾问可能在未来分别因代表我们或他们所做的工作而主张对我们的专利或专利申请拥有所有权的索赔。？虽然我们通常要求我们的所有员工和顾问以及能够访问我们专有技术、信息或技术的任何其他合作伙伴或合作者将其发明的类似权利转让或授予我们，但我们不能确定我们或我们的许可人已经与可能对我们的知识产权做出贡献的所有各方签署了此类协议，我们也不能确定我们与这些各方的协议在面临潜在挑战时是否会得到维护，或者是否不会被违反，对于这些挑战，我们可能没有足够的补救措施。

在任何此类提交或程序中做出不利裁决可能会导致失去排他性或经营自由，或导致专利主张全部或部分缩小、无效或无法执行，这可能会限制我们阻止他人在不向我们付款的情况下使用类似或相同的技术和产品或将其商业化的能力，或者可能会限制我们的技术和候选产品的专利保护期限。这些挑战还可能导致我们无法在不侵犯第三方专利权的情况下制造或商业化我们的候选产品。此外，如果我们的专利和专利申请提供的保护的广度或强度受到威胁，可能会阻止公司与我们合作，对当前或未来的候选产品进行许可、开发或商业化。

即使未受到挑战，我们已颁发的专利和未决的专利申请(如果已颁发)可能不会为我们提供任何有意义的保护，或阻止竞争对手围绕我们的专利声明进行设计，以非侵权方式开发类似或替代技术或产品来规避我们拥有或许可的专利。例如，第三方可能开发出一种具有竞争力的药物，该药物提供的益处与我们的一个或多个候选产品相似，但其成分不同，超出了我们的专利保护范围。如果我们针对我们的候选产品持有或申请的专利和专利申请提供的专利保护不够广泛，不足以阻碍此类竞争，或者如果我们针对我们的候选产品或任何未来的候选产品持有或追求的专利和专利申请提供的保护的广度、强度或期限(包括任何延长或调整)受到成功挑战，我们成功将候选产品商业化的能力可能会受到负面影响，这将损害我们的业务。此外，如果我们在临床试验中遇到延误，我们可以销售我们的候选产品或任何未来受专利保护的候选产品的时间将会缩短。

知识产权许可对我们的业务至关重要，涉及复杂的法律、商业和科学问题。如果我们违反了与我们的候选产品相关的任何协议，我们可能会失去继续开发和商业化相关产品的能力。此外，我们目前的许可和收购协议包含一些限制和限制，可能会限制或不利影响我们未来开发和商业化其他产品的能力。

我们签订了协议，获得了ARCALYST和我们的候选产品mavrilimumab、vixarelimab和KPL-404的开发和商业化权利。2017年9月，我们与Regeneron签订了一项许可协议，以获得Regeneron控制的某些知识产权下的独家许可，以开发ARCALYST并将其商业化。2017年12月，我们签订了MedImmune协议，以获得研究、开发、制造、营销和销售Mavrilimumab以及许可专利权涵盖的任何其他产品的全球独家权利。2016年9月，根据与Biogen的资产购买协议或Biogen协议，我们收购了Biogen在vixarelimab中使用或与之相关的某些资产的所有权利、所有权和权益，包括专利和其他知识产权、临床数据、技术诀窍和库存。与我们的

103

在2019年3月收购Primatope Treateutics，Inc.或Primatope之后，我们在贝丝以色列女执事医疗中心获得了某些专利申请和与KPL-404相关的专利的全球独家许可。这些协议中的每一项都要求我们使用商业上合理的努力来开发相关候选产品并将其商业化，及时支付里程碑和其他款项，提供有关我们与这些候选产品相关的活动的某些信息，并根据协议条款就我们的开发和商业化活动向另一方提供赔偿。这些协定以及我们今后签订的任何此类协定都强加了各种义务和相关后果。

我们签署了对我们的业务和我们目前的候选产品都很重要的许可和收购协议，我们预计未来还会签署更多此类协议。我们与这些对手方中的任何一方之间可能会发生关于知识产权的争议，这些争议受此类协议的约束和双方的义务所限，包括：

●与我们的候选产品的开发和商业化相关的使用许可技术的尽职义务，以及哪些活动满足这些尽职义务；

●协议赋予的权利范围和其他与解释有关的问题；

●我们根据这些协议支付里程碑、特许权使用费或其他款项的义务；

●我们的技术和工艺是否以及在多大程度上侵犯了不受本协议约束的许可方的知识产权；

●我们将专利和其他权利再许可给第三方的权利；

●由我们的许可人、我们和我们的合作伙伴共同创造或使用知识产权而产生的发明和专有技术的所有权；

●我们转让或转让许可证的权利；以及

●终止合同的影响。

这些或其他关于我们的义务或我们已经许可或获得的知识产权的争议可能会阻止或削弱我们以可接受的条款维持目前安排的能力，或者可能会损害该安排对我们的价值。任何此类纠纷都可能对我们的业务产生不利影响。

如果我们未能在实质性方面履行我们在这些协议下的义务，各自的许可方/卖方将有权终止各自的协议，并且在终止生效之日，有权重新获得相关技术以及在协议有效期内由我们控制和开发的与适用技术相关的任何知识产权的方面。这意味着，在我们未治愈、实质性违反协议后，每个协议的许可方/卖方都可以有效地控制我们候选产品的开发和商业化。如果我们自愿选择终止有关协议，情况也是如此，而根据每项协议，我们都有权这样做。虽然我们期望在我们未能在任何实质性方面履行我们在这些协议下的义务的情况下行使我们的权利和补救措施，包括寻求纠正我们的任何违规行为，并以其他方式维护我们在授权给我们或获得的技术下的权利，但我们可能无法及时、以可接受的成本或根本无法做到这一点。许可证项下任何未治愈的重大违规行为都可能导致我们失去独家权利，并可能导致我们的产品开发和每个候选产品的任何商业化努力完全终止。由于任何原因终止其中一项协议，以及与之相关的候选产品的开发或商业化中断，可能会削弱我们筹集额外资金、创造收入的能力，并可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。

104

FDA于2021年3月批准ARCALYST用于治疗复发性心包炎，并降低12岁及以上成人和儿童的复发风险。在收到这一批准后，我们假定ARCALYST将在美国销售和分销先前批准的适应症。我们将与Regeneron平分销售利润，Regeneron的利润是在ARCALYST销售额中扣除一定的商业化费用后确定的，但有特定的限制。Regeneron保留在全球范围内开发和商业化ARCALYST的权利，用于当地的眼耳和肿瘤学管理。此外，Regeneron保留为中东和北非的所有应用开发和商业化ARCALYST的权利。ARCALYST在其他领域的发展可能会增加识别不良安全结果的可能性，这些结果会影响ARCALYST用于治疗复发性心包炎的商业化。

我们的某些协议可能会限制或延迟我们完成某些交易的能力，可能会影响这些交易的价值，或者可能会限制我们从事某些活动的能力。例如，根据MedImmune协议，如果MedImmune和这些第三方许可方之间的协议要求，未经MedImmune和某些适用的第三方许可方同意，我们不能再许可许可或再许可给我们的权利。根据Biogen协议，Biogen在某些情况下有权优先协商购买我们从Biogen收购的资产或获得开发适用产品的许可证。这一第一谈判权一直有效到协议日期或协议下的产品首次商业销售之日起12年前，并适用于各种交易，包括许可交易和我公司的出售。？此外，根据“生物遗传协议”，我们受排他性义务的约束，根据该义务，我们不得单独或通过第三方进行与调节抑癌素M受体的产品相关的任何活动(生物遗传协议所指产品的开发和商业化除外)。这项排他性义务始于协议八周年或作为生物遗传协议主题的产品的第一次商业销售的较早者。

第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯了他们的知识产权，其结果将是不确定的，并可能对我们的业务成功产生实质性的不利影响。

我们的商业成功取决于我们和我们的合作者开发、制造、营销和销售我们的产品和候选产品(如果获得批准)的能力，以及在不侵犯第三方专有权利和知识产权的情况下使用我们的专有技术的能力。生物技术和制药行业的特点是涉及专利和其他知识产权的诉讼广泛而频繁。我们不能向您保证，我们的产品、候选产品或任何未来候选产品，包括制造或使用这些候选产品的方法，不会侵犯现有或未来的第三方专利。我们未来可能会参与或威胁与我们的产品、候选产品和技术有关的知识产权诉讼或诉讼，包括向美国专利商标局提起的有争议的诉讼。我们的竞争对手或其他第三方可能会对我们提出侵权索赔，声称我们的产品受他们的专利保护。

鉴于我们的技术领域有大量的专利，我们不能肯定我们没有侵犯现有的专利，或者我们不会侵犯未来可能授予的专利。许多公司已经提交了，并将继续提交与免疫调节相关的专利申请。这些专利申请中，有些已经被批准或发布，另一些可能在未来发布。例如，我们知道第三方专利包含可能与mavrilimumab和vixarelimab相关的权利要求。如果这些专利中的任何一项被主张对我们不利，我们不相信我们提议的与mavrilimumab和vixarelimab相关的活动会被发现侵犯了这些专利的任何有效主张。虽然我们可能决定在未来发起诉讼，挑战这些或其他专利的有效性，但我们可能不会成功，美国和海外的法院或专利局可以维持任何此类专利的有效性。如果我们要在法庭上挑战任何已颁发的美国专利的有效性，我们将需要克服附在每一项美国专利上的法定有效性推定。这意味着，为了胜诉，我们必须就专利权利要求的无效性提出明确而令人信服的证据。为了避免侵犯这些或任何其他第三方专利，我们可能会发现有必要或谨慎地从这些第三方知识产权所有者那里获得此类专利的许可。但是，我们可能无法从第三方获得此类许可或以其他方式获得或许可我们认为对当前或将来的候选产品而言是必要的任何成分、使用方法、流程或其他知识产权。第三方知识产权的许可或收购是一个竞争领域，更多的几家老牌公司也可能采取战略，以

105

许可或获取我们可能认为有吸引力或必要的第三方知识产权。这些老牌公司由于其规模、资本资源以及更强的临床开发和商业化能力，可能比我们具有竞争优势。此外，将我们视为竞争对手的公司可能不愿将权利转让或许可给我们。我们也可能无法按照允许我们从投资中获得适当回报的条款许可或获取第三方知识产权。如果我们不能成功获得所需的第三方知识产权或保持我们现有的知识产权，我们可能不得不停止相关计划或候选产品的开发，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。

由于我们的候选产品被开发用于制药和生物技术公司竞争激烈和兴趣浓厚的领域，我们可能会寻求提交更多的专利申请，并可能在未来根据我们未来的研究和开发努力获得更多的专利授权。此外，由于专利申请可能需要很多年的时间才能发布，并且在提交后可能会保密18个月或更长时间，而且未决的专利权利要求可以在发布之前进行修改，因此可能会有正在等待的申请，这些申请可能会导致已发布的专利因制造、使用或销售我们的候选产品而受到侵犯。无论何时提交申请，我们都可能无法识别相关的第三方专利或专利申请，或者我们可能错误地得出第三方专利无效或未被我们的候选产品或活动侵犯的结论。如果专利持有者认为我们的候选产品侵犯了其专利，即使我们的技术获得了专利保护，专利持有者也可能起诉我们。此外，我们可能会面临非执业实体的专利侵权索赔，这些实体没有相关的药品收入，因此我们自己的专利组合可能对他们没有威慑作用。如果专利侵权诉讼受到威胁或对我们提起诉讼，我们可能会被迫停止或推迟作为实际或威胁诉讼标的的候选产品的研究、开发、制造或销售。

如果我们被发现侵犯了第三方的知识产权，我们可能需要获得该第三方的许可才能继续开发和营销我们的候选产品和技术。根据任何这样的许可，我们很可能被要求支付各种类型的费用、里程碑、版税或其他金额。但是，我们可能无法以商业上合理的条款或根本无法获得任何所需的许可。即使我们能够获得这样的许可，它也可以以非排他性条款授予，从而为我们的竞争对手和其他第三方提供对许可给我们的相同技术的访问权。如果没有这样的许可，我们可能会被迫(包括法院命令)停止开发和商业化侵权技术或候选产品，或者被迫重新设计它，或者停止我们某些方面的业务运营。此外，如果我们被发现故意侵犯第三方专利权，我们可能会被判承担金钱损害赔偿责任，包括三倍损害赔偿和律师费。我们可能会被要求赔偿合作者或承包商的此类索赔。侵权的发现可能会阻止我们将候选产品商业化，或者迫使我们停止一些业务运营，这可能会对我们的业务造成实质性的损害。即使我们成功地对此类索赔进行了辩护，诉讼也可能既昂贵又耗时，并会分散管理层对我们核心业务的注意力。这些事件中的任何一个都可能严重损害我们的业务。

我们可能会卷入保护或强制执行我们的专利和其他知识产权的诉讼，这可能是昂贵、耗时和不成功的。

竞争对手和其他第三方可能侵犯、挪用或以其他方式侵犯我们的专利和其他知识产权，无论是拥有的还是未授权的。为了打击侵权或未经授权的使用，我们或我们当前或将来的合作者可能被要求向这些侵权者提出侵权索赔。然而，法院可能不同意我们的指控，并可能以我们的专利不包括有问题的第三方技术为理由，拒绝阻止对方使用有争议的技术。此外，这些第三方可以反诉我们侵犯了他们的知识产权，或者我们向他们主张的专利是无效的或不可强制执行的。在美国的专利诉讼中，被告对所主张的专利的有效性、可执行性或范围提出质疑的反诉是司空见惯的。此外，第三方可以对我们提起法律诉讼，对我们的知识产权提出此类挑战。任何此类诉讼的结果通常都是不可预测的。质疑有效性的理由可能是据称未能满足几项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、明显或无法实施。如果与专利诉讼有关的人向美国专利商标局隐瞒了相关信息，或者在起诉期间做出了误导性的陈述，专利可能无法强制执行。有可能存在我们或我们的许可人和专利审查员在起诉过程中没有意识到的先前技术，这可能

106

宣布我们的专利无效。此外，也有可能存在我们知道但不相信与我们当前或未来的专利相关的现有技术，但这可能会导致我们的专利无效。

我们的一些竞争对手可能会将更多的资源投入到知识产权诉讼中，如果我们向他们主张自己的权利，他们可能会拥有更广泛的专利组合来对抗我们。此外，由于与知识产权诉讼有关的重大披露要求，我们的一些机密信息有可能在诉讼期间被泄露或以其他方式泄露。

任何诉讼程序中的不利结果可能会使我们的一项或多项专利(无论是拥有的还是未授权的)面临被无效或狭义解释的风险。如果被告胜诉，认为我们的某一候选产品的专利无效或不可强制执行，我们将失去该候选产品的至少部分甚至全部专利保护。竞争对手的产品也可能在我们的专利覆盖范围可能不存在或同样强大的其他国家/地区销售。如果我们在美国以外的专利诉讼中败诉，指控我们侵犯了竞争对手的专利，我们可能会被阻止在一个或多个这样的国家销售我们的产品。这些结果中的任何一个都会对我们的业务产生实质性的不利影响。

知识产权诉讼可能会导致我们花费大量资源，并分散我们的人员对正常职责的注意力。

无论有无正当理由，与知识产权索赔有关的诉讼或其他法律程序都是不可预测的，通常代价高昂且耗时，可能会从我们的核心业务中分流大量资源，包括分散我们的技术和管理人员的正常职责。此外，由於知识产权诉讼需要披露大量资料，在这类诉讼期间，我们的一些机密资料可能会因披露而受到损害。此外，可能会公开宣布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们A类普通股的价格产生重大不利影响。此类诉讼或诉讼可能大幅增加我们的运营亏损，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。

我们可能没有足够的财政或其他资源来适当地进行这类诉讼或法律程序。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担这类诉讼或法律程序的费用，因为他们拥有更多的财政资源和更成熟和发展的知识产权组合。因此，即使我们作出努力，也未必能防止第三者侵犯或盗用我们的知识产权，或成功挑战我们的知识产权。专利诉讼或其他诉讼的发起和继续带来的不确定性可能会对我们在市场上的竞争能力产生重大不利影响。

获得和维持专利保护有赖于遵守政府专利代理机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。.

美国专利商标局和美国以外的各种政府专利机构要求在专利申请过程中遵守一些程序、文件、费用支付和其他类似条款。此外，已颁发专利的定期维护费通常必须在专利有效期内支付给美国专利商标局和美国以外的专利代理机构。虽然在许多情况下，非故意失效可以通过支付滞纳金或根据适用规则通过其他方式得到补救，但在某些情况下，不遵守规定可能会导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失。可能导致专利或专利申请被放弃或失效的不遵守规定的事件包括但不限于：未能在规定的期限内对官方行动做出回应，未支付费用，以及未能适当地使其合法化并提交正式文件。如果我们或我们的许可方未能维护涵盖我们产品或技术的专利和专利申请，我们可能无法阻止竞争对手销售与我们的候选产品相同或相似的产品，这将对我们的业务产生重大不利影响。此外，如果我们没有申请适用的专利期延长或调整，我们将有更有限的时间来执行我们授予的专利。另外，如果我们负责专利诉讼，

107

在向我们授权并维护专利权的情况下，上述任何条款都可能使我们对适用的专利权人承担责任。

我们可能无法在世界各地有效地执行我们的知识产权。

在全球所有国家对我们的候选产品申请、起诉和保护专利的费用将高得令人望而却步。对可专利性的要求在某些国家可能有所不同，特别是在发展中国家。此外，我们保护和执行知识产权的能力可能会受到美国以外知识产权法律意外变化的不利影响。此外，一些这样的国家的专利法对知识产权的保护程度不及美国的法律。在美国以外的某些司法管辖区，许多公司在保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。国际国家不同的申请日期也可能允许介入的第三方声称优先于要求某些技术的专利申请。一些国家，特别是发展中国家的法律制度不利于专利和其他知识产权的实施。这可能会使我们很难阻止侵犯我们的专利或挪用我们的其他知识产权。例如，美国以外的许多国家都有强制许可法，根据这些法律，专利权人必须向第三方授予许可。此外，许多国家限制专利对某些方的可执行性，包括政府机构或政府承包商。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家实施我们的发明。竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发他们自己的产品，而且还可以将其他侵权产品出口到我们拥有专利保护的地区。, 如果我们执行专利以阻止侵权活动的能力不足。这些产品可能会与我们的候选产品竞争，而我们的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止它们竞争。

在美国以外的司法管辖区强制执行我们的专利权，无论是拥有的还是许可的，无论成功与否，都可能导致巨额成本，并将我们的努力和资源从我们业务的其他方面转移出去。此外，虽然我们打算在主要市场为我们的候选产品寻求知识产权保护，但我们不能确保我们能够在我们可能希望营销我们候选产品的所有司法管辖区启动或保持类似的努力。因此，我们在这些国家保护知识产权的努力可能是不够的。此外，美国和其他国家法律和法院判决的变化可能会影响我们为我们的技术获得和实施充分的知识产权保护的能力。

美国和其他司法管辖区专利法的修改可能会降低专利的整体价值，从而削弱我们保护候选产品的能力。

与其他生物制药公司一样，我们的成功在很大程度上依赖于知识产权，特别是专利。在生物制药行业获得和实施专利既涉及技术上的复杂性，也涉及法律上的复杂性，因此成本高昂、耗时长，而且本质上是不确定的。美国和其他国家的专利改革立法，包括2011年9月16日签署成为法律的《莱希-史密斯美国发明法》(Leahy-Smith America Invents Act，简称Leahy-Smith Act)，可能会增加这些不确定性和成本。莱希-史密斯法案(Leahy-Smith Act)包括对美国专利法的一些重大修改。这些条款包括影响专利申请起诉方式的条款，重新定义现有技术，并为竞争对手提供更有效和更具成本效益的途径来挑战专利的有效性。此外，《莱希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)将美国的专利制度转变为先申请制度。然而，第一批备案的条款直到2013年3月16日才生效。因此，尚不清楚莱希-史密斯法案(Leahy-Smith Act)将对我们的业务运营产生什么影响(如果有的话)。然而，Leahy-Smith法案及其实施可能会使我们的发明更难获得专利保护，无论是拥有的还是许可的，并增加围绕我们的专利申请的起诉以及我们发布的专利的执行或保护的不确定性和成本，无论是拥有的还是许可的，所有这些都可能损害我们的业务、运营结果和财务状况。

莱希-史密斯法案(Leahy-Smith Act)引入的其他一些变化包括限制专利权人提起专利侵权诉讼的范围，并为第三方提供新的机会挑战美国专利商标局(USPTO)颁发的专利。我们可能会面临第三方现有技术提交待决申请的风险，或者成为

108

反对，派生，复审，各方间审查、授权后审查或挑战我们专利的干扰程序。与美国地区或联邦法院的标准相比，在USPTO程序中宣布专利主张无效所需的证据标准较低。这可能导致第三方挑战并成功地使我们的专利无效，否则，如果通过法院系统提出质疑，这些专利就不会无效。

近年来，美国最高法院对几起专利案件做出了裁决，要么缩小了某些情况下可获得的专利保护范围，要么在某些情况下削弱了专利所有者的权利。此外，最近有人提议对美国和其他国家的专利法进行更多修改，如果被采纳，可能会影响我们获得或保持对我们专有技术的专利保护的能力，或者我们执行我们专有技术的能力。根据美国国会、美国法院、美国专利商标局和其他国家相关立法机构未来的行动，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，从而削弱我们获得新专利的能力；强制执行或缩短我们现有专利和未来可能获得的专利的期限；缩短因调整我们现有专利或未来可能获得的专利而延长的期限；或者挑战我们的专利的有效性或可执行性。这些结果中的任何一个都可能对我们的业务产生实质性的不利影响。

如果我们不能保护我们的商业秘密的机密性，我们的商业和竞争地位可能会受到损害。

除了专利所提供的保障外，我们还可以依靠非专利的商业秘密保护、非专利的专门知识和持续的技术创新来发展和保持我们的竞争地位。虽然我们试图通过与我们的合作者、科学顾问、承包商、员工、独立承包商和顾问签订保密协议，以及与我们的独立承包商、顾问、科学顾问和员工签订发明转让协议来保护我们的专有技术和流程，但我们可能无法阻止这些协议的各方未经授权披露或使用我们的技术诀窍或其他商业秘密。此外，我们不能保证我们已经与可能或曾经接触到我们的机密信息或专有技术和流程的每一方签订了此类协议。监管未经授权的使用和披露是困难的，我们也不知道我们为保护我们的专有技术而采取的步骤是否有效。如果作为这些协议当事人的任何合作者、科学顾问、员工、承包商和顾问违反或违反了这些协议的任何条款，我们可能没有足够的补救措施来弥补任何此类违反或违规行为，我们可能会因此丢失我们的商业秘密。此外，如果我们的合作伙伴、合作者或其他人向我们许可或披露的机密信息被无意中泄露或遭到违反或违反，我们可能要对该机密信息的所有者承担责任。就像专利诉讼一样，强制要求第三方非法获取并使用我们的商业秘密是昂贵和耗时的，结果是不可预测的。此外，美国以外的法院有时也不太愿意保护商业秘密。

我们不能确定我们所采取的步骤是否能防止未经授权使用或未经授权的反向工程使用我们的技术。监管未经授权使用我们的知识产权是困难和昂贵的。我们可能无法检测到未经授权使用我们的知识产权，或采取适当的步骤来执行我们的知识产权。我们为保护我们的专有权利而采取的措施可能不足以防止我们的知识产权被盗用。

我们亦致力保障我们的资料和其他机密资料的完整性和保密性，方法是维持我们处所的实体安全，以及我们的资讯科技系统的实体和电子安全。虽然我们对这些个人、组织和系统有信心，但协议或安全措施可能会遭到破坏。检测机密信息的泄露或挪用，并对当事人非法泄露或挪用机密信息进行索赔，难度大、成本高、耗时长，结果不可预测。此外，我们可能无法就任何违规行为获得足够的补救措施。此外，我们的机密信息可能会被竞争对手知道或独立发现，在这种情况下，我们将无权阻止他们或他们传达信息的人使用该技术或信息与我们竞争。我们未来可能会依赖于商业秘密保护，这将受到上述与机密信息有关的风险的影响。

109

否则，我们的商业秘密可能会被我们的竞争对手知道或独立发现。竞争对手可能会购买我们的候选产品，并试图复制我们从我们的开发工作中获得的部分或全部竞争优势，故意侵犯我们的知识产权，围绕我们受保护的技术进行设计，或者开发他们自己的不属于我们知识产权的有竞争力的技术。如果我们的任何商业秘密是由竞争对手合法获取或独立开发的，我们将无权阻止他们或他们向其传达信息的人使用该技术或信息与我们竞争。如果我们的商业秘密得不到足够的保护，以保护我们的市场不受竞争对手的产品的影响，我们的竞争地位可能会受到不利的影响，我们的业务也可能会受到影响。

如果我们的商标和商号没有得到充分的保护，那么我们可能无法在我们感兴趣的市场上建立知名度，我们的业务可能会受到不利影响。

我们的注册或未注册的商标或商号可能会受到质疑、侵犯、规避或宣布为通用商标，或被认定为侵犯了其他商标。我们可能无法在美国或美国以外的司法管辖区保护我们对这些商标和商号的权利，我们需要这些权利来在我们感兴趣的市场的潜在合作伙伴或客户中建立知名度。有时，竞争对手或其他第三方可能采用与我们类似的商号或商标，从而阻碍我们建立品牌标识的能力，并可能导致市场混乱。此外，其他注册商标或商标的所有者可能会提出潜在的商号或商标侵权索赔，这些商标或商标包含我们的注册或未注册商标或商号的变体。从长远来看，如果我们不能根据我们的商标和商号建立名称认可，那么我们可能无法有效地竞争，我们的业务可能会受到不利影响。我们执行或保护与商标、商业秘密、域名、版权或其他知识产权相关的专有权的努力可能是无效的，可能导致大量成本和资源转移，并可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。

我们尚未在美国或美国以外的司法管辖区为我们的候选产品注册商业商标，如果不能获得此类注册，可能会对我们的业务造成不利影响。

我们尚未在美国或美国以外的任何司法管辖区为我们的某些候选产品注册商业商标名。在商标注册过程中，我们可能会收到拒绝。虽然我们有机会回应这些拒绝，但我们可能无法克服这些拒绝。此外，在美国专利商标局和美国以外许多司法管辖区的可比机构中，第三方有机会反对未决的商标申请，并寻求取消注册商标。可能会对我们的商标提起反对或取消诉讼，我们的商标可能无法继续存在。此外，我们计划在美国的候选产品中使用的任何名称都必须得到FDA的批准，无论我们是否已将其注册或申请注册为商标。FDA通常会对拟议的产品名称进行审查，包括评估可能与其他产品名称混淆的可能性。如果FDA反对我们提议的任何专有产品名称，我们可能需要花费大量额外资源，以努力确定符合适用商标法、不侵犯第三方现有权利并为FDA接受的合适替代名称。

与我们业务相关的其他风险

新冠肺炎大流行以及为应对这场大流行而采取的措施，可能会对我们的业务和运营以及我们的制造商、CRO和其他与我们有业务往来或以其他方式接触的第三方(包括fda和其他监管机构)的业务或运营产生重大不利影响，并已经并可能继续影响全球经济，这可能会对我们的业务、运营和财务状况产生实质性的不利影响。.

此次新冠肺炎大流行以及为应对此次大流行而采取的措施，可能会对我们的业务和运营造成重大干扰，并可能对我们的制造商、我们进行临床试验所依赖的CRO以及其他与我们开展业务或以其他方式接触的第三方(包括美国食品和药物管理局及其他监管机构)的业务和运营造成重大干扰。

110

为了应对新冠肺炎疫情，美国联邦和州政府以及全球其他国家和地区的政府已经实施了各种措施，包括严格限制企业以及进入和进入我们候选产品的制造商或我们进行临床试验或以其他方式开展业务或与其他第三方接触的国家/地区的旅行。尽管随着新冠肺炎疫苗的广泛分发和全球病例的减少，某些此类措施已经放松或废除，但某些地区仍然极易受到疫情的影响。此外，随着新冠肺炎新变种的出现，这种限制的放松已经并在未来可能会突然逆转，这可能会延长或加剧疫情对我们的业务、财务状况和运营业绩的影响。

如果新冠肺炎大流行和为应对大流行而采取的措施持续下去，包括通过出现新的变种病毒，我们可能会遇到这样的情况，即我们的制造商、CRO或其他与我们有业务往来的第三方现在或将来可能会或继续面临人员短缺或优先级调整、生产放缓或停工，以及交付系统中断的情况。例如，新冠肺炎大流行以及为遏制流行病蔓延而采取的包括商务和旅行限制以及社会距离在内的应对措施，已经对我们的商业化战略的某些方面产生了影响，包括与第三方付款人、医生和患者倡导团体开展互动以提高疾病意识，以及开展面对面市场研究以及招募合格的候选人来加强我们的商业运营和支持商业化，如果这一举措持续下去，可能会阻碍我们的产品和候选产品的有效商业化，如果获得批准，将导致未来的收入低于预期。

为了应对新冠肺炎疫情以及美国州和联邦政府出台的措施，我们在设施中实施了工作场所协议。虽然我们的大多数员工能够在我们的实际位置之外工作，但对于我们的基本员工和那些选择返回我们办公室履行职责的员工，我们实施了额外的安全措施，包括入住率限制、限制商务旅行、提供和要求使用个人防护设备、在进入我们的设施之前进行自我检查等。我们已经开始重新开放我们的公司办事处，随着疫情的发展，这可能会带来额外的风险和不确定因素，包括出现任何新的新冠肺炎变体。我们继续关注我们设立办事处的司法管辖区的发展、限制和要求，并计划在适用的情况下更新我们办事处的协议。

新冠肺炎疫情还可能对我们的临床前研究和临床试验产生重大不利影响，这可能会严重阻碍、推迟、限制或阻止我们候选产品的临床开发，并最终导致我们候选产品的监管审批被推迟或拒绝，这将对我们的业务和运营产生实质性的不利影响，包括我们的创收能力。见“风险因素-与产品开发相关的风险-新冠肺炎大流行，以及为应对这一大流行而采取的措施，可能会对我们目前或计划中的临床前研究和临床试验产生不利影响，这可能是重要的。”

此外，新冠肺炎疫情正在影响全球经济，特别是美国经济，经济低迷可能会严重且持续时间更长。严重或长期的经济低迷可能会给我们的业务带来各种风险，包括金融市场的中断。例如，新冠肺炎疫情导致生物制药公司的交易价格高度波动。这些中断可能会对我们在需要时或在可接受的条件下筹集额外资本(如果有的话)的能力产生不利影响。

新冠肺炎大流行和为应对这一大流行而采取的措施继续快速演变。新冠肺炎对我们业务和运营的潜在影响存在不确定性。对我们业务和运营的影响程度将取决于未来的事态发展，这些事态发展高度不确定，也不能有把握地预测，例如疾病的最终地理传播、大流行的持续时间、商业和旅行限制、隔离、在美国和其他国家的避难所订单和社会距离、商业关闭或商业中断、疫苗的供应和效力、美国和其他国家为控制和治疗疾病而采取的其他行动的有效性，包括由于出现新的疫情而重新实施任何限制。

111

针对我们的产品责任诉讼可能导致我们承担重大责任，并可能限制ARCALYST和我们可能开发的任何候选产品的商业化(如果获得批准)。

我们面临着与ARCALYST商业化相关的固有产品责任风险，以及我们的候选产品在人体临床试验中的测试，以及我们可能开发的任何候选产品(如果获得批准)。如果我们不能成功地针对我们的产品或候选产品造成伤害的索赔为自己辩护，我们可能会招致重大责任。无论是非曲直或最终结果如何，责任索赔可能导致：

●对我们可能开发的任何候选产品或我们商业化的产品的需求减少；

●损害我们的声誉和媒体的严重负面关注；

●可能需要代价高昂的召回或产品修改的监管调查；

●临床试验参与者退出；

●相关诉讼的辩护费用较高；

●对试验参与者或患者给予巨额金钱奖励；

●潜在收入损失；

●将管理层的注意力从管理我们的业务上转移；以及

●如果获得批准，我们可能开发的任何候选产品都无法商业化。

虽然我们维持产品责任保险范围，但它可能不足以覆盖我们可能产生的所有责任，并受到免赔额和承保范围的限制。保险范围越来越贵。我们可能无法以合理的费用或足够的金额维持保险范围，以应付可能出现的任何责任。如果我们不能以可接受的费用购买保险或以其他方式防范潜在的产品责任索赔，我们将承担重大责任，这可能会对我们的业务和财务状况产生实质性的不利影响。这些责任可能会阻碍或干扰我们的商业化努力。

英国退出欧盟可能会对全球经济状况、金融市场和我们的业务产生负面影响。

在全民公投和联合王国政府立法之后，联合王国正式退出欧盟，并批准了一项管理其与欧盟未来关系的贸易与合作协议。该协议从2021年1月1日起暂时实施，并于2021年4月获得欧洲议会和欧盟理事会的批准，涉及贸易、经济安排、执法、司法合作和包括争端解决程序在内的治理框架等问题。2020年12月24日，英国和欧盟宣布，他们已同意欧盟-英国贸易与合作协议(EU-UK Trade and Cooperation Agreement，简称TCA)中未来贸易关系的条款，该协议于2021年1月1日对欧盟和英国都具有约束力。尽管就TCA条款达成的协议避免了“无协议”英国退欧的局面，并原则上规定了货物的零配额和零关税贸易，但预计TCA将导致英国和欧盟之间的货物贸易产生非关税壁垒(如增加运输和监管成本以及复杂性)。此外，TCA没有规定英国和欧盟之间的服务继续自由流动，并对英国和欧盟之间的人员自由流动施加了额外的限制。TCA包括影响制药企业的条款(包括关税和关税)。此外，还有一些关于药品的具体规定。这些措施包括相互承认GMP对药品生产设施的检查和发布的GMP文件。然而，TCA并非如此。, 包含对英国和欧盟药品法规和产品标准的批发互认。重大的政治和经济不确定性仍然存在，关于如何

112

由于英国的退出，英国和欧盟之间的关系将会有很大的不同。举例来说，在欧洲联盟为我们制造的药物运往英国的运输可能会中断或延迟，从而阻止或延迟在英国制造药物产品。同样，药物产品从英国运往美国或欧盟的运输可能会中断或延迟，从而阻止或延迟向临床地点交付药物产品，或阻碍我们的产品和候选产品的商业化(如果获得批准)。这种情况可能会阻碍我们进行当前和计划中的临床试验，并将我们的产品和候选产品商业化(如果获得批准)，包括ARCALYST，从而对我们的业务、财务状况和运营结果产生不利影响。此外，英国脱欧导致的欧盟政治不稳定可能会对欧盟和英国的信贷市场和外国直接投资造成实质性的负面影响。

这些事态发展，或任何相关发展可能发生的看法，已经并可能继续对全球经济状况和金融市场产生重大不利影响，并可能显著降低全球市场流动性，限制主要市场参与者在某些金融市场运营的能力，或限制我们获得资金的机会。这些因素中的任何一个都可能对我们的业务、财务状况和经营结果产生实质性的不利影响，并降低我们的股票价格。

制定和未来的医疗保健法规可能会对我们的业务和运营结果产生重大不利影响。

在美国、欧盟和其他司法管辖区，已经有，我们预计将继续有一些立法和监管举措，以及对医疗保健系统的拟议改革，可能会影响我们的运营。例如，在美国，“平价医疗法案”(Affordable Care Act，简称ACA)极大地改变了政府和私营保险公司为医疗保健提供资金的方式，并对美国制药业产生了重大影响。除其他事项外，ACA使生物产品受到低成本生物仿制药的潜在竞争，解决了一种新的方法，通过该方法，对吸入、输液、滴注、植入或注射的药物和生物制品计算制造商在医疗补助药物退税计划下所欠的退税，提高医疗补助药物退税计划下制造商所欠的最低医疗补助退税，并将退税计划扩大到登记在医疗补助管理的护理组织中的个人，建立对某些品牌处方药和生物制品制造商的年费和税，其中，制造商必须同意提供50%的销售点折扣，通过随后的立法修订，折扣提高到70%，在承保间隔期内，适用品牌药品和生物制品的谈判价格低于适用品牌药品和生物制品的谈判价格，作为制造商的门诊产品纳入联邦医疗保险D部分的条件。2021年3月，美国2021年3月签署成为法律，其中取消了药品制造商的医疗补助药品返点计划退款责任的法定上限，自2024年1月1日起生效。根据作为ACA的一部分颁布的现行法律，药品制造商的医疗补助药品回扣计划的回扣责任上限为涵盖的门诊药物的制造商平均价格的100%。

自颁布以来，ACA的某些方面一直受到司法、行政和国会的挑战。2021年6月17日，美国最高法院驳回了几个州对ACA提出的最新司法挑战，但没有具体裁决ACA的合宪性。在最高法院做出裁决之前，拜登总统发布了一项行政命令，启动了从2021年2月15日到2021年8月15日的特殊投保期，目的是通过ACA市场获得医疗保险。行政命令还指示某些政府机构审查和重新考虑限制获得医疗保健的现有政策和规则。在未来，可能会有其他挑战、废除或取代ACA或其部分的努力，这将影响我们的业务。目前颁布或未来可能修改的ACA，以及未来可能采取的其他医疗改革措施，如果获得批准，可能会对我们的行业总体以及我们成功将我们的产品和候选产品商业化的能力产生实质性的不利影响。

此外，自ACA颁布以来，美国还提出并通过了其他立法修改。2011年的预算控制法案(Budget Control Act)等法案导致支付给医疗保险提供者的总金额每财年减少2%。这些削减于2013年4月1日生效，由于随后对法规的立法修订，这些削减将一直有效到2030年，但从5月起暂时暂停

113

2020年1日至2021年12月31日，除非国会采取额外行动。2012年的美国纳税人救济法(American纳税人救济法)等进一步减少了对几种类型提供者的医疗保险支付。

此外，美国在特殊药品定价实践方面的立法和执法兴趣也在不断增加。具体地说，最近国会进行了几次调查，提出并颁布了联邦和州立法，旨在提高药品和生物定价的透明度，降低联邦医疗保险下处方药和生物制品的成本，审查定价与制造商患者计划之间的关系，以及改革药品和生物制品的政府计划报销方法。例如，2019年5月，CMS发布了一项最终规则，允许Medicare Advantage计划从2020年1月1日起选择对B部分药物使用阶梯疗法。此外，2021年3月，美国2021年救援计划法案签署成为法律，从2024年1月1日起，取消了单一来源和创新者多源药物的法定医疗补助药品退税上限，目前设定为药品制造商平均价格的100%。此外，支付方法可能会受到医疗保健立法和监管举措的影响。我们预计未来将采取更多的美国联邦医疗改革措施，其中任何一项都可能限制美国联邦政府为医疗产品和服务支付的金额，如果获得批准，这可能会导致对我们的产品和候选产品的需求减少，或者带来额外的定价压力。

美国各州和市政当局也越来越积极地通过立法和实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制以及营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量购买。法律规定的对第三方付款人支付金额的价格控制或其他限制可能会损害我们的业务、运营结果、财务状况和前景。此外，地区医疗当局和个别医院越来越多地使用招标程序来确定哪些药品和哪些供应商将包括在他们的处方药和其他医疗保健计划中。如果获得批准，这可能会降低对我们的产品和候选产品的最终需求，或者给我们的产品定价带来压力。

在欧盟，如果获得批准，类似的政治、经济和监管发展可能会影响我们将候选产品有利可图地商业化的能力。除了价格和成本控制措施的持续压力外，欧盟或成员国层面的立法发展可能会导致显著的额外要求或障碍，这可能会增加我们的运营成本。在欧盟提供医疗服务，包括医疗服务的建立和运营，以及药品的定价和报销，几乎完全是国家法律和政策的问题，而不是欧盟的法律和政策。在这方面，各国政府和卫生服务提供者在提供卫生保健以及产品定价和报销方面有不同的优先事项和做法。然而，总的来说，大多数欧盟成员国的医疗预算限制导致了相关医疗服务提供商对药品定价和报销的限制。再加上欧盟和国家对那些希望开发和营销产品的人不断增加的监管负担，这可能会阻止或推迟我们候选产品的上市审批，限制或监管审批后的活动，并影响我们将候选产品商业化(如果获得批准)的能力。

在美国和欧盟以外的市场，报销和医疗支付系统因国家而异，许多国家对特定产品和疗法设定了价格上限。

我们无法预测美国、欧盟或其他地方未来立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。例如，新的总统政府可能会改变影响我们运营和业务的政府政策和法规，包括我们的临床试验、监管批准、药品定价和报销。如果我们或我们可能接触的任何第三方缓慢或无法适应现有要求的变化或新要求或政策的采用，或者如果我们或该第三方不能保持监管合规性，我们的候选产品可能会失去可能已获得的任何监管批准，我们可能无法实现或维持盈利。

114

不利的全球经济或经营状况可能会对我们的业务、财务状况或经营结果产生不利影响。

我们的经营业绩可能会受到全球经济和全球金融市场总体状况的不利影响。例如，新冠肺炎疫情已经并将继续影响全球经济，造成或促成了全球供应链问题、价格波动和其他重大经济影响。新冠肺炎大流行的长期经济影响，包括该病毒新变种的出现，可能会对我们的业务造成各种风险，例如我们的运营及与我们开展业务或接触的制造商、CRO或其他第三方的运营中断，包括在我们进行临床试验、我们的制造商生产候选产品、我们进行业务或以其他方式与第三方接触的国家和地区内的旅行中断。这些中断可能会对我们的商业化产品(包括ARCALYST)的制造、营销和销售产生不利影响，并满足我们任何候选产品的所需供应，或者成功完成候选产品的临床前和临床开发，这可能需要我们招致额外的成本，并削弱我们获得监管部门对候选产品的批准和创造收入的能力。此外，大流行导致生物制药公司的交易价格波动，这可能会对我们在需要时或在可接受的条件下筹集额外资本(如果有的话)的能力产生不利影响。在国际上做生意还涉及许多其他风险，包括但不限于：

●多重、相互冲突和不断变化的法律法规，如隐私法规、税法、进出口限制；

●就业法律、法规要求和其他政府批准、许可和执照；

●我们未能获得并保持在不同国家使用我们产品的监管批准；

●其他可能相关的第三方专利权；

●知识产权保护和执法的复杂性和困难；

●在人员配备和管理美国以外的业务方面遇到困难；

●与管理多个付款人报销制度、政府付款人或患者自付系统相关的复杂性；

●我们打入国际市场的能力有限；

●金融风险，如付款周期较长、应收账款难以收回、本地和地区性金融危机对我们产品的需求和付款的影响以及受外币汇率波动的影响；

●自然灾害、政治和经济不稳定，包括战争、恐怖主义、政治动乱、疾病爆发和抵制；

●削减贸易和其他商业限制；

●某些费用，其中包括差旅费、翻译费和保险费；以及

●监管和合规风险，与保持准确的信息以及对临床活动、销售和其他职能的控制有关，这些活动、销售和其他职能可能属于美国“反海外腐败法”、其账簿和记录条款或其反贿赂条款的权限。

上述任何一项都可能损害我们的业务，我们无法预见当前的经济气候和金融市场状况可能对我们的业务产生不利影响的所有方式。

115

我们的内部技术系统，或我们的第三方CMO、CRO或其他承包商、顾问和服务提供商的系统可能出现故障或遭受网络攻击或安全漏洞，这可能导致我们或此类第三方的业务或运营以及我们针对候选产品的开发计划的实质性中断，或其他资产(包括资金)的损失。

尽管我们实施了安全措施和网络安全保险，但我们的内部技术系统以及我们的第三方CMO、CRO和其他承包商、顾问和服务提供商以及在我们设施之外工作的员工的系统很容易受到病毒、未经授权的访问和攻击、盗窃、自然灾害、恐怖主义、战争以及电信和电气故障的破坏。由于新冠肺炎大流行，我们可能会经历更多的网络安全风险，因为长期远程工作安排的影响。对信息技术系统的攻击在频率、持续性、复杂性和强度方面都在增加，而且是由动机和专长各异的复杂、有组织的团体和个人实施的。由于新冠肺炎大流行，我们还可能面临更多的网络安全风险，因为我们对互联网技术的依赖以及我们远程工作的员工数量，这可能会为网络罪犯利用漏洞创造更多机会。此外，由于用于未经授权访问或破坏系统的技术经常变化，而且通常在针对目标启动之前不会被识别，因此我们可能无法预测这些技术或实施足够的预防措施。我们还可能遇到安全漏洞，这些漏洞可能在很长一段时间内都不会被发现。如果发生此类事件并导致我们的业务和运营中断，或导致我们的第三方CMO、CRO和其他承包商、顾问和服务提供商以及在我们设施之外工作的员工的业务和运营中断，则可能导致我们或此类第三方的业务或运营以及我们候选产品的开发计划的实质性中断或其他资产的损失, 包括资金。例如，我们候选产品的临床试验数据丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据或应用程序或与我们的候选技术或产品相关的其他数据或应用程序丢失或损坏，或者不适当地披露或窃取机密或专有信息，我们可能会招致我们的网络安全保险不承保或超过我们的网络安全保险承保范围的责任，我们候选产品的进一步开发可能会被推迟。

实际或预期未能遵守适用的数据保护、隐私和安全法律、法规、标准和其他要求可能会对我们的业务、运营结果和财务状况产生不利影响。

我们现在或将来可能受到适用于收集、传输、存储、处理和使用个人信息或个人数据的数据隐私和保护法律、法规、政策和合同义务的约束，这些法律、法规、政策和合同义务对此类信息的隐私和安全提出了某些要求。全球数据隐私和安全的监管框架正在不断演变和发展，因此，在可预见的未来，解释和实施标准以及执法做法可能仍然不确定。

例如，大多数医疗保健提供者，包括我们从其获取患者健康信息的研究机构，都受到HIPAA修订后颁布的隐私和安全法规的约束。我们不相信我们目前作为HIPAA下的承保实体或商业伙伴行事，因此不受HIPAA的要求或处罚。然而，任何人都可以根据HIPAA的刑事条款直接或根据协助教唆或共谋原则被起诉。因此，根据事实和情况，如果我们在知情的情况下从HIPAA承保的医疗保健提供者或研究机构收到个人可识别的健康信息，而该医疗保健提供者或研究机构未满足HIPAA关于披露个人可识别的健康信息的要求，则我们可能面临重大刑事处罚。此外，我们可能会保留在整个临床试验过程中、在我们的研究协作过程中以及直接从参加我们的患者支持计划的个人(或他们的医疗保健提供者)那里获得的敏感个人身份信息，包括健康信息。因此，我们可能会受到州法律的约束，要求在个人信息被泄露时通知受影响的个人和州监管机构，这是比HIPAA保护的健康信息更广泛的信息类别。

此外，某些州的法律在某些情况下管理健康信息的隐私和安全，其中一些法律比HIPAA更严格，其中许多法律在很大程度上彼此不同，可能

116

不会产生相同的效果，从而使遵约工作复杂化。如果不遵守这些法律，可能会导致重大的民事和/或刑事处罚以及私人诉讼。例如，加利福尼亚州于2018年6月28日颁布了加州消费者隐私法(California Consumer Privacy Act，简称CCPA)，并于2020年1月1日生效。CCPA赋予加州居民更大的权利，可以访问、更正和删除他们的个人信息，选择不共享某些个人信息，并获得有关他们的个人信息如何使用的详细信息。CCPA规定了对违规行为的民事处罚，以及对数据泄露的私人诉权，预计这将增加数据泄露诉讼。CCPA可能会增加我们的合规成本和潜在责任。此外，加州最近通过了“加州隐私权法案”(CPRA)。CPRA将对覆盖的企业施加额外的数据保护义务，包括额外的消费者权利程序，对数据使用的限制，对高风险数据的新审计要求，以及选择退出敏感数据的某些用途。它还将创建一个新的加州数据保护机构，授权发布实质性法规，并可能导致加强隐私和信息安全执法。弗吉尼亚州和科罗拉多州也颁布了与加利福尼亚州类似的立法，增加了遵守隐私法的复杂性。这些法律的大部分条款将于2023年生效，可能需要额外的合规投资和潜在的业务流程变化。

我们在美国以外的临床试验计划可能会牵涉到国际数据保护法律，包括欧盟通用数据保护条例(GDPR)，以及欧盟成员国和欧洲经济区国家实施该条例的立法。GDPR于2018年5月生效，对欧洲经济区内个人个人数据的处理提出了严格的要求。必须遵守GDPR的公司面临更多的合规义务和风险，包括更强有力的数据保护要求的监管执法，以及对不合规公司的潜在罚款，最高可达2000万欧元或不合规公司全球年收入的4%，以金额较大者为准。此外，随着英国于2020年1月31日退出欧盟，过渡期从2021年1月1日起到期，公司必须遵守GDPR，也必须遵守英国GDPR，后者与修订后的英国2018年数据保护法一起，在英国国内法律中保留了GDPR。英国的GDPR反映了GDPR下的罚款，例如，最高可达2000万欧元(1750万英镑)或全球营业额的4%以上的罚款。英国和欧盟在数据保护法的某些方面的关系仍然不清楚，也不清楚英国的数据保护法律和法规在中长期将如何发展，以及进出英国的数据传输将如何在中长期受到监管。欧盟委员会(European Commission)通过了一项有利于英国的充分性决定，允许数据从欧盟成员国转移到英国，而不需要额外的保障措施。不过，英国的充足率决定将在2025年6月自动失效，除非欧盟执委会重新评估并更新或延长该决定。

此外，某些健康隐私法、数据泄露通知法、消费者保护法和基因检测法可能直接适用于我们或我们合作者的运营，并可能对我们收集、使用和传播个人健康信息施加限制。此外，我们或我们的合作者获得健康信息的患者，以及与我们共享此信息的提供者，可能拥有限制我们使用和披露信息的能力的法定或合同权利。我们可能需要花费大量资本和其他资源来确保持续遵守适用的隐私和数据安全法律。声称我们侵犯了个人隐私权或违反了我们的合同义务，即使我们被判不承担责任，辩护也可能代价高昂且耗时，并可能导致负面宣传，从而损害我们的业务。

虽然我们努力遵守适用的法律、法规和标准、我们的合同义务和其他法律义务，但这些要求正在演变，可能会在不同的司法管辖区以不一致的方式修改、解释和应用，并可能与彼此或我们必须遵守的其他法律义务相冲突。如果我们或第三方CMO、CRO或其他承包商或顾问未能遵守适用的监管要求，我们可能会受到一系列监管行动的影响，这些监管行动可能会影响我们或我们的承包商开发和商业化我们的候选产品的能力，可能会损害或阻止我们能够商业化的任何受影响产品的销售，或者可能会大幅增加我们产品的开发、商业化和营销的成本和费用。任何威胁或实际的政府执法行动也可能产生负面宣传，并要求我们投入大量资源，否则这些资源可能会用于我们业务的其他方面。

117

证券集体诉讼、衍生品诉讼和其他法律诉讼经常针对公司提起，这可能导致巨额成本，并转移管理层的注意力。

证券集体诉讼、衍生品诉讼和其他法律程序经常是在公司的证券市场价格下跌后对其提起的。对于像我们这样的生物制药公司的证券，市场价格可能会有很大的波动。因此，我们可能比其他安全价格更稳定的公司更容易受到这类诉讼和法律诉讼的影响。在任何诉讼或其他法律程序中，我们可能会招致巨额费用，而这些费用和任何相关的和解或判决可能不在保险范围之内。我们的声誉也可能受到不利影响，管理层的注意力和资源也会被转移，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。

虽然我们维持董事和高级管理人员责任保险，但它可能不足以覆盖我们可能产生的所有责任，并受到免赔额和承保范围的限制。保险范围越来越贵。我们可能无法以合理的费用或足够的金额维持保险范围，以应付可能出现的任何责任。如果我们不能以可接受的成本获得保险，或以其他方式防范潜在的集体诉讼、衍生品诉讼和其他法律程序或索赔，这些诉讼和索赔往往是在公司的证券市场价格下跌后对其提起的，我们将承担重大责任，这可能会对我们的业务和财务状况产生重大和不利的影响。

我们和我们的员工以及与我们签订合同的第三方越来越多地使用社交媒体工具作为内部和外部沟通的手段，而由于社交媒体使用或负面帖子或评论而不遵守适用的要求、政策或合同可能会对我们的业务产生不利影响。

尽管我们努力监控不断变化的社交媒体沟通准则并遵守适用规则，但我们或我们的员工使用社交媒体就我们的产品、候选产品或业务进行沟通可能会导致我们被发现违反适用要求。此外，我们的员工或与我们签约的第三方(如我们的CRO或CMO)可能故意或无意地使用社交媒体，其方式可能不符合我们的社交媒体政策或其他法律或合同要求，这可能会引起责任，导致商业秘密或其他知识产权的丢失，或导致我们的员工、临床试验患者、客户和其他人的个人信息或有关我们的产品候选或临床试验的信息被公开泄露。临床试验患者还可能故意或无意地以不符合参与临床试验的法律或合同要求的方式使用社交媒体，包括他们可能经历的任何不良事件，这可能会导致责任和监管风险。此外，社交媒体上关于我们或我们的产品或候选产品的负面帖子或评论可能会严重损害我们的声誉、品牌形象和商誉。任何这些事件都可能对我们的业务、前景、经营业绩和财务状况产生实质性的不利影响，并可能对我们的A类普通股价格产生不利影响。

我们的员工、首席调查员、CRO、顾问和其他第三方服务提供商可能从事不当行为或其他不当活动，包括违反监管标准和要求以及内幕交易。

我们面临员工、首席调查员、CRO、顾问和其他第三方服务提供商可能从事欺诈行为或其他非法活动的风险。这些当事人的不当行为可能包括故意、鲁莽或疏忽的行为或向我们披露违反FDA和其他监管机构规定的未经授权的活动，包括那些要求向这些机构报告真实、完整和准确信息的法律；美国和国外的医疗欺诈和滥用法律法规；或者要求准确报告财务信息或数据的法律。

特别是，医疗保健行业的销售、营销和商业安排受到旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律法规的约束。这些法律法规可能会限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销，包括标签外促销、销售佣金、客户激励计划和其他业务安排。受这些法律约束的活动还涉及不正当使用在临床试验过程中获得的信息或制造欺诈性信息。

118

我们的临床前研究或临床试验中的数据可能会导致监管制裁，并对我们的声誉造成严重损害。

识别和阻止员工和其他第三方的不当行为并不总是可能的。我们为检测和防止此类活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或无法管理的风险或损失，或保护我们免受因未能遵守这些法律或法规而引起的政府调查或其他行动或诉讼。此外，我们还面临这样的风险，即有人可能会指控此类欺诈或其他不当行为，即使没有发生。如果对我们提起任何此类诉讼，而我们未能成功为自己辩护或维护我们的权利，这些诉讼可能会对我们的业务产生重大影响，包括施加民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、可能被排除在联邦医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划之外、合同损害、声誉损害、利润减少和未来收益减少以及我们的业务缩减，任何这些都可能对我们的业务运营能力和我们的运营结果产生不利影响。

与我们普通股相关的风险

我们B类普通股的所有权集中(主要由我们的高管和我们的高级管理层的某些其他成员持有)，以及我们A1类普通股的持有者的转换权(主要由与我们的某些董事有关联的实体持有)和B1类普通股的持有者(所有的股份都由与我们的某些董事有关联的实体持有)意味着这些人能够，而且这些实体未来可能会影响提交给我们股东批准的某些事项；而这种集中和转换权以及由此产生的控制权集中可能会对我们A类普通股的价格产生不利影响，并可能导致我们的A类普通股被低估。

每股A类普通股有权每股A类普通股有一票投票权，每股B类普通股有权每股B类普通股有10票投票权。我们的A1类普通股和B1类普通股没有投票权。因此，提交给我们股东的所有事项都由我们A类普通股和B类普通股的持有人投票决定。由于我们普通股的多级投票权结构，我们的高管和我们的高级管理层的某些其他成员共同控制着我们普通股的大量投票权，因此能够控制提交给我们股东批准的某些事项的结果。截至2021年9月30日，A类普通股持有人约占我们总投票权的65%，B类普通股持有人约占我们总投票权的36%。截至2021年9月30日，我们的高管和高级管理层的某些其他成员持有A类普通股和B类普通股，约占我们总投票权的31%，并可能有能力影响提交给我们股东批准的某些事项的结果。

然而，这一百分比可能会根据我们的B类普通股、A1类普通股或B1类普通股的任何转换而变化。我们B类普通股的每个持有者都有能力在事先通知我们的情况下，随时将其B类普通股的任何部分转换为B1类普通股或A类普通股。我们B1类普通股的每个持有人都有能力在事先通知我们的情况下随时将其B1类普通股的任何部分转换为A类普通股或B类普通股，而我们A1类普通股的每个持有人都可以在事先通知我们的情况下随时将其A1类普通股的任何部分转换为A类普通股。我们的A1类普通股和B1类普通股如果在紧接转换之前或之后，持有人及其关联公司实益拥有或将实益拥有超过4.99%的已发行和已发行A类普通股，则不能转换，除非该持有人提前61天通知我们，它打算在转换时增加、减少或免除该门槛。截至2021年9月30日，与我们某些董事成员有关联的实体可以提前61天书面通知，将他们的A1类普通股和B1类普通股分别转换为A类普通股和B类普通股，这将导致这些实体总共持有我们总投票权的约79%，并有能力控制提交给我们股东批准的某些事项的结果。.

119

由于这些换股权利，我们A1类普通股和B1类普通股的持有人可以在任何时候在适当的提前通知下大幅增加他们对我们的投票控制权，这可能导致他们有能力显著影响或控制提交给我们股东审批的事项，并将降低我们A类普通股和B类普通股的现有持有人影响或控制提交给我们股东审批的事项的能力。此外，将B类普通股转换为A类或B1类普通股，将产生增加长期保留股份的B类普通股持有人的相对投票权的效果。

这些转换权以及集中控制权限制了某些股东影响公司事务的能力，可能会对我们的A类普通股的价格产生不利影响，包括我们的A类普通股被低估。我们B类普通股的持有者集体控制我们的管理和事务，并能够影响或控制提交给我们股东批准的某些事项的结果，包括董事选举。由于我们A1类和B1类普通股的持有者拥有转换权，与我们某些董事有关联的实体可能会大幅增加他们对我们的投票权控制，这可能导致他们有能力对提交给我们股东批准的事项产生重大影响或控制。截至2021年9月30日，与我们某些董事有关联的实体持有我们71%的A1类普通股和100%的B1类普通股。在提前61天发出书面通知后，这些实体可以将其A1类普通股和B1类普通股转换为A类普通股和B类普通股，这将导致该等实体总共持有我们已发行股本约79%的投票权。此外，控制权的集中可能会对我们的一些股东可能认为有益的某些公司行为产生不利影响，例如，通过以下方式：

●推迟、推迟或阻止我们控制权的变更；

●妨碍涉及我们的合并、合并、收购或其他业务合并；或

●阻止潜在的收购者提出收购要约或以其他方式试图获得对我们的控制权。

我们A类普通股的价格可能会继续波动和大幅波动，这可能会给我们A类普通股的持有者带来重大损失。

我们的股价可能会继续波动。整个股市，尤其是生物制药公司的市场，经历了极端的波动，包括新冠肺炎疫情的结果，这种波动往往与特定公司的经营业绩无关。由于这种波动，我们的股东可能无法以或高于他们购买股票的价格出售他们的A类普通股。我们A类普通股的市场价格可能受到许多因素的影响，包括：

●我们有能力通过我们的产品和候选产品的成功商业化(如果获得批准)来创造收入；

●我们的产品和候选产品的市场规模(如果获得批准)；

●我们候选产品的临床试验结果；

●延迟临床试验的开始、登记和最终完成；

●在PDUFA目标日期延迟批准我们的候选产品或未能获得我们候选产品的批准；

●竞争产品或技术的结果和潜在影响；

●我们制造并成功生产我们的产品和候选产品的能力；

120

●关于财务业绩、资本化、发展时间表或证券分析师建议的估计的实际或预期变化；

●与我们的任何产品和候选产品或临床开发计划相关的费用水平；

●我们的财务业绩或那些被认为与我们相似的公司的财务业绩变化；

●融资或其他公司交易，或我们无法获得额外资金；

●未能达到或超过投资界的预期；

●美国和其他国家的法规或法律发展；

●关键人员的招聘或者离职；

●与专利申请、已颁发的专利或者其他专有权利有关的开发或者争议；

●我们努力发现、开发、收购或许可其他候选产品的结果，或我们达成合作或其他战略交易协议的结果；

●改变医疗保健支付制度的结构；

●制药和生物技术行业的市场状况；

●总体经济、行业和市场状况，包括新冠肺炎大流行以及应对大流行所采取的措施；

●我们的高级管理人员和某些其他高级管理层成员或与某些持有我们股票的董事有关联的实体对我们股票的投票权控制权或出售我们的股票的变化；以及

●本“风险因素”部分描述的其他因素。

此外，鉴于我们A类普通股的交易历史有限，我们股票的活跃交易市场可能无法持续，这可能会给我们普通股的市场价格带来下行压力，从而影响我们股东出售股票的能力。不活跃的交易市场还可能削弱我们通过出售股票筹集资金继续为运营提供资金的能力，并可能削弱我们以股票为对价收购其他公司或技术的能力。

此外，由于新冠肺炎大流行，生物制药公司的交易价格波动很大。新冠肺炎疫情继续快速演变，包括通过出现该病毒的新变种。疫情在多大程度上可能影响我们未来的业务，包括我们的ARCALYST商业化、我们的临床前研究和临床试验、运营结果和财务状况将取决于未来的发展，这些发展具有高度的不确定性，无法有把握地预测。这些因素包括但不限于疾病的最终地理传播、大流行的持续时间、商业和旅行限制、美国和其他国家的检疫、就地避难令和社会距离、企业关闭或商业中断、疫苗的可获得性和有效性、美国和其他国家为控制和治疗疾病而采取的其他行动的有效性，以及任何放松此类措施的影响。参见“风险因素-新冠肺炎大流行，以及为应对疫情或放松此类措施而采取的措施，可能会对我们的业务和运营以及我们的制造商、CRO和其他与我们开展业务或以其他方式接触的第三方的业务或运营产生重大不利影响，包括美国食品和药物管理局和其他监管机构，并已经并可能继续影响全球经济，这可能会对我们的业务、运营和财务状况产生实质性的不利影响。”

121

如果证券或行业分析师停止发表或发表对我们、我们的业务或我们的市场不利的研究或报告，我们的股价和交易量可能会下降。.

我们A类普通股的交易市场受到股票研究分析师发布的关于我们和我们业务的研究和报告的影响。我们对分析师或他们报告中包含的内容和意见没有任何控制权。如果一位或多位股票研究分析师下调我们的股票评级或发布其他不利的评论或研究，我们A类普通股的价格可能会下跌。如果一位或多位股票研究分析师停止对我们公司的报道或未能定期发布关于我们的报告，对我们A类普通股的需求可能会减少，这反过来可能导致我们A类普通股的价格或交易量下降。

在公开市场出售我们的一些A类普通股，包括我们的B类普通股、A1类普通股和B1类普通股转换后可发行的A类普通股，可能会导致我们A类普通股的股价下跌。

在转换我们的B类、A1类和B1类普通股时，我们有相当数量的A类普通股可以发行。我们的B类和B1类普通股在持有者转让给与该持有者无关的个人或实体时自动转换为A类普通股。此外，我们B类普通股的每个持有人都可以在事先通知我们的情况下，随时将其B类普通股的任何部分转换为B1类普通股或A类普通股；我们B1类普通股的每个持有人都可以在事先通知我们的情况下，随时将其B1类普通股的任何部分转换为A类普通股或B类普通股；我们A1类普通股的每个持有人都可以在事先通知的情况下，随时将其A1类普通股的任何部分转换为A类普通股。然而，如果在紧接转换之前或之后，持有人及其联营公司实益拥有或将实益拥有超过4.99%的已发行和已发行A类普通股，则我们的A1类普通股和B1类普通股不能转换，除非该持有人提前61天通知我们，它打算在转换时增加、减少或免除该门槛。

截至2021年9月30日，我们的高管和董事直接持有的大约210万股A类普通股，包括我们的B类普通股、A1类普通股和B1类普通股转换后可发行的A类普通股，在1933年证券法(经修订)或证券法以及该规则第144条规定允许的范围内，有资格在公开市场上转售。此外，截至2021年9月30日，根据我们的股权激励计划，约有1040万股A类普通股受到我们股权激励计划下的已发行股票期权和RSU的约束，在适用的归属时间表和证券法规则第144条和规则701的规定允许的范围内，这些股票可能有资格在公开市场上出售。

我们的大部分普通股由我们的高管和高级管理团队的其他成员以及与我们某些董事有关联的实体持有。截至2021年9月30日，在转换为A类普通股的基础上，这些股东总共持有我们约3390万股A类普通股。如果其中任何股东出售、转换或转让，或表示有意出售、转换或转让大量普通股(在某些转换或转售限制失效后)，我们A类普通股的市场价格可能会下跌。

根据我们修订和重述的投资者权利协议，或我们的投资者权利协议，某些股东有权获得关于我们的A类普通股的某些登记权利，包括我们的B类、A1类和B1类普通股转换后可发行的A类普通股，以及根据证券法行使收购A类普通股或集体可登记证券的某些权利时可发行的A类普通股。截至2021年9月30日，在转换为A类普通股的基础上，根据我们的投资者权利协议，我们已经登记了大约3180万股A类普通股，这些A类普通股由与我们某些董事有关联的某些持有人以及某些其他股东持有，根据证券法，在第144条允许的范围内，这些股票可以不受限制地自由交易。此外，根据投资者权利协议，(A)与我们某些董事有关联的持有人有权根据证券法就他们现在或将来可能拥有的可登记证券享有某些登记权，以及(B)我们的高管也有权根据证券法就他们现在或将来可能拥有的可登记证券享有某些登记权，包括-

122

转换为A类普通股基础，截至2021年9月30日，我们的某些高管持有的约170万股A类普通股。如果这些A类普通股中的任何一股在公开市场出售，或者如果人们认为它们将被出售，我们A类普通股的市场价格可能会下降。

未来出售或发行我们的普通股或购买普通股的权利，包括根据我们的搁置登记声明或根据我们的股权激励计划，可能会导致我们股东的所有权百分比进一步稀释，并可能导致我们的A类普通股股价下跌。

我们未来需要额外的资金来继续我们计划中的业务。如果我们通过发行额外的A类普通股、B类普通股、A1类普通股、B1类普通股或其他股权证券来筹集额外资本，我们的股东可能会经历大幅稀释。我们可以在一次或多次交易中出售普通股、可转换证券或其他股权证券，价格和方式由我们不时根据我们的搁置登记声明或其他方式确定。如果我们在一次以上的交易中出售普通股、可转换证券或其他股权证券，投资者可能会因随后的出售而被严重稀释。这些出售还可能导致对我们现有股东的实质性稀释，新的投资者可能会获得比我们现有股东更高的权利。

此外，如果我们以全部或部分代价发行股本证券，我们可能为推进我们的增长战略而进行的任何收购、业务合并、合作或其他战略交易的完成或履行可能会导致我们现有股东的股权稀释。

作为一家上市公司，我们的运营成本将继续增加，包括作为一家大型加速申报机构，我们的管理层将需要投入大量时间来实施新的合规举措。

作为一家上市公司，我们承担了大量的法律、会计和其他费用。此外，2002年的萨班斯-奥克斯利法案以及随后由美国证券交易委员会和我们的A类普通股上市的纳斯达克全球精选市场(纳斯达克)实施的规则对上市公司提出了各种要求，包括建立和维持有效的披露、财务控制和公司治理做法。我们的管理层和其他人员在这些合规倡议上投入了大量时间。此外，这些规则和法规增加了我们的法律和财务合规成本，并使一些活动更加耗时和成本高昂，这与我们作为一家大型加速申请者而不再符合新兴成长型公司的资格有关。这可能需要管理层和其他人员将注意力从运营和其他业务事务上转移出来，以便将大量时间投入到上市公司报告要求上。

根据第404节的规定，我们的管理层必须提交一份关于我们财务报告的内部控制的报告。为了保持对第404节的遵守，我们参与了一个记录和评估我们对财务报告的内部控制的过程，这既成本高昂，又具有挑战性。在这方面，我们将需要继续拨出内部资源，聘请外部顾问，完善和修订详细的工作计划，以评估和记录财务报告内部控制的充分性，继续酌情采取步骤改进控制程序，通过测试验证控制是否如文件所述发挥作用，并实施财务报告内部控制的持续报告和改进程序。尽管我们做出了努力，但我们仍有可能无法得出结论，即我们对财务报告的内部控制是有效的，正如第404节所要求的那样。这可能会导致金融市场的不利反应，因为人们对我们的财务报表的可靠性失去了信心。

我们修订和重述的公司细则中有反收购条款，可能会阻止控制权的变更。

我们修订和重述的细则包含可能使第三方更难收购我们的条款。这些条文规定：

●三年任期交错的分类董事会；

●董事只有在有正当理由的情况下才能被免职；

123

●对未经董事会批准的某些“企业合并”交易，以662/3%的表决权投赞成票；

●我们的多类别普通股结构，这使我们的B类普通股的持有者能够显著影响需要股东批准的事项的结果，即使他们持有的A类流通股少于我们已发行的A类普通股的多数；

●对提名董事的期限的限制；以及

●我们的董事会有权决定我们优先股的权力、优先股和权利，并在没有股东批准的情况下发行优先股。

这些反收购防御措施可能会阻止、推迟或阻止涉及我们公司控制权变更的交易，并可能阻止我们的股东从收购背景下竞购者提供的A类普通股市场价格的任何溢价中获得好处。即使在没有收购企图的情况下，如果这些条款被视为阻碍未来的收购企图，这些条款的存在可能会对我们A类普通股的现行市场价格产生不利影响。这些规定还可能阻碍委托书竞争，使我们的股东更难选举他们选择的董事，并导致我们采取股东意愿以外的公司行动。

由于我们预计在可预见的将来不会为我们的股票支付任何现金股息，资本增值(如果有的话)将是我们股东的唯一收益来源。

我们从未宣布或支付过我们股票的现金股息。我们目前打算保留我们未来的所有收益(如果有的话)，为我们业务的增长和发展提供资金。此外，向股东支付未来股息的提议实际上将由我们的董事会在考虑到我们董事会认为相关的各种因素后自行决定，这些因素包括我们的业务前景、资本要求、财务业绩和新产品开发。因此，在可预见的未来，我们A类普通股的资本增值(如果有的话)将是我们股东的唯一收益来源。

持有百慕大豁免公司股份的相关风险和某些税务风险

我们是一家百慕大公司，我们的股东可能很难强制执行对我们或我们的董事和高管不利的判决。

我们是百慕大免税公司。因此，我们A类普通股持有人的权利将受百慕大法律和我们的组织章程大纲以及修订和重述的细则管辖。百慕大法律规定的股东权利可能与在其他司法管辖区注册成立的公司的股东权利不同。根据美国证券法的民事责任条款，投资者可能很难在美国执行在美国法院获得的针对我们的判决。百慕达法院是否会根据该等司法管辖区的证券法执行在其他司法管辖区(包括美国)取得的针对吾等或吾等董事或高级职员的判决，或根据其他司法区的证券法受理在百慕大针对吾等或吾等董事或高级职员的诉讼，实在令人怀疑。

我们经修订及重述的公司细则指定百慕大最高法院作为司法管辖权的选择，处理涉及经修订的“1981年百慕大公司法”或“公司法”的争议，或与我们经修订及重述的公司细则有关或与之相关的争议，这可能会限制我们的股东选择司法法院处理与吾等或吾等董事或高级管理人员的争议。

本公司经修订及重述之公司细则规定，除非吾等书面同意选择另一司法管辖区，否则任何与“公司法”有关或因本公司经修订及重述之公司细则而引起或与之相关之争议，包括有关任何公司细则之存在及范围或本公司任何高级人员或董事是否违反“公司法”或经修订及重述之公司细则(不论是否如此)的任何问题。

124

此类索赔是以股东或我们公司的名义提出的)应受百慕大最高法院的管辖。

任何个人或实体购买或以其他方式获得我们任何股份的任何权益，应被视为已知悉并同意本条款。这种司法管辖权的选择条款可能会限制股东就其选择的与我们或我们的董事或高级管理人员之间的纠纷在司法法院提出索赔的能力，这可能会阻碍针对我们和我们的董事和高级管理人员的诉讼。如果法院发现我们修订和重述的细则中的任何一项司法管辖权选择条款在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会产生与在其他司法管辖区解决争议相关的额外费用，这可能会损害我们的运营结果。

百慕大法律与美国现行法律不同，可能会对我们的股东提供较少的保护。

我们是根据百慕大的法律组织起来的。因此，我们的公司事务受《公司法》管辖，该法案在某些重大方面与通常适用于美国公司和股东的法律有所不同，包括有关有利害关系的董事、合并、合并和收购、收购、股东诉讼和董事赔偿的条款。一般来说，百慕大公司的董事和高级管理人员只对公司负有责任。百慕大公司的股东通常无权对公司董事或高级管理人员采取行动，只有在有限的情况下才能这样做。根据百慕大法律，股东集体诉讼是不可行的。与美国公司的股东相比，根据百慕大法律可以提起股东派生诉讼的情况要被禁止得多，也不那么清楚。然而，百慕大法院通常会允许股东以公司的名义提起诉讼，以补救被投诉的行为被指控超出公司的公司权力或非法，或将导致违反公司的组织章程大纲或公司细则的不当行为，以补救公司的不当行为，但百慕大法院通常会允许股东以公司的名义提起诉讼，以补救公司的不当行为，因为被投诉的行为被指控超出公司的公司权力范围或非法，或将导致违反公司的组织章程大纲或公司章程细则。此外，百慕大法院会考虑涉嫌对少数股东构成欺诈的行为，例如，如果一项行为需要获得公司多数股东的批准，而不是实际批准该行为的股东所占比例更大，则百慕大法院将考虑这些行为。

当一间公司的事务以压迫或损害某些股东利益的方式进行时，一名或多名股东可向百慕大最高法院申请，而百慕大最高法院可作出其认为合适的命令，包括规管未来公司事务的行为的命令，或命令其他股东或公司购买任何股东的股份。此外，根据我们经修订及重述的公司细则，在百慕大法律允许下，各股东已放弃就董事或高级管理人员在执行职务时采取的任何行动(涉及欺诈或不诚实的行动除外)而向我们的董事或高级管理人员提出的任何索偿或诉讼权利。此外，我们股东的权利和我们董事在百慕大法律下的受托责任并不像美国司法管辖区(特别是特拉华州)现有的法规或司法先例那样明确确立。因此，我们的股东可能比在美国境内注册成立的公司的股东更难保护自己的利益。

我们普通股的所有权和转让有监管限制。

普通股只有在符合公司法和经修订的2003年百慕大投资商业法案的规定的情况下才能在百慕大发售或出售，该法案规范了百慕大证券的销售。此外，百慕大金融管理局必须批准百慕大豁免公司的所有股票发行和转让。然而，百慕大金融管理局已根据其二零零五年六月一日的声明，根据1972年外汇管制法及相关规例的一般许可，为外汇管制目的向非百慕大居民发行普通股，并在他们之间自由转让，只要股份在指定的股份交易所(包括纳斯达克)上市即可。如果我们停止在纳斯达克上上市，这一一般许可将不再适用。

我们可能要承担意想不到的税负。

虽然我们是根据百慕大法律注册成立的，但由于我们的活动和业务，包括将资产转移到百慕大，我们可能会在某些其他司法管辖区缴纳所得税、预扣税或其他税。

125

以及一家或多家外国子公司之间的合作。任何此类司法管辖区的税务当局也可能断言，我们要缴纳的税款比我们目前预期的要高。任何此类非百慕大纳税义务都可能对我们的经营业绩产生重大不利影响。

税务机关可能会在我们的子公司之间重新分配我们的应税收入，这可能会增加我们的整体纳税负担。

我们根据百慕大法律注册成立，目前在美国、英国、德国、瑞士和法国设有子公司。如果我们的业务成功增长，我们预计将根据我们与这些子公司之间的转让定价安排，通过我们在不同税收管辖区的子公司进行更多的业务。如果两家或两家以上的关联公司位于不同的国家，每个国家的税收法律或法规通常会要求转让价格与无关公司之间的转让价格保持距离，并保留适当的文件以支持转让价格。虽然我们相信我们的经营符合适用的转让定价法律，并打算继续这样做，但我们的转让定价程序对适用的税务机关没有约束力。

如果其中任何一个国家的税务机关成功挑战我们的转让价格，认为它没有反映公平交易，他们可能会要求我们调整转让价格，从而重新分配我们的收入，以反映这些修订后的转让价格，这可能会导致我们承担更高的税负。此外，如果收入重新分配的来源国不同意重新分配，两国可能会对相同的收入征税，导致双重征税。如果税务机关将收入分配到更高的税收管辖区，对我们的收入进行双重征税或评估利息和罚款，将增加我们的综合纳税义务，这可能会对我们的财务状况、经营业绩和现金流产生不利影响。

百慕大和其他司法管辖区有关税务惯例和物质要求的法律变化可能会对我们的运营产生不利影响。

我们的税务状况可能会受到税率、税法、税务惯例、税务条约或税务法规的变化或欧洲(包括英国)、美国、百慕大和其他司法管辖区税务当局对其解释的变化的不利影响，以及受到经济合作与发展组织(OECD)目前提出的某些变化及其关于基数侵蚀和利润转移的行动计划的影响。由于我们所在司法管辖区最近的经济趋势，这些变化可能会变得更有可能发生，特别是如果这种趋势继续下去的话。如果出现这种情况，可能会对我们的税务状况和实际税率造成负面影响。未能管理与此类变更相关的风险，或误解提供此类变更的法律，可能导致代价高昂的审计、利息、罚款和声誉损害，这可能对我们的业务、运营结果和我们的财务状况产生不利影响。我们的实际有效税率可能与我们的预期不同，这种差异可能是实质性的。若干因素可能会提高我们未来的实际税率，包括：

●确定利润应在哪些司法管辖区赚取和征税；

●解决今后与各税务机关进行税务审计时出现的问题；

●我们递延税项资产和负债的估值变化；

●不可用于税收扣除的费用的变化和增加，包括与收购相关的交易成本和商誉减值；

●股权薪酬税制的变化；

●税法或者税法解释的变更，以及公认会计原则的变更；

●与我们的结构相关的转让定价政策面临的挑战。

126

根据《2018年百慕大经济实体法案》(经修订)和相关经济实体条例(统称为《经济实体法律》)，自2019年1月1日起，百慕大从事“相关活动”的某些实体必须在百慕大保持适当的实体存在，并满足经济实体要求。“相关活动”清单包括以下列任何一种或多种形式经营业务：银行、保险、基金管理、融资和租赁、总部、航运、分销和服务中心、知识产权和控股实体。根据经济特区法律，任何相关实体必须满足当地的经济实体要求，否则其业务活动将面临罚款、限制或监管，或者可能被从百慕大公司注册处除名为注册实体。因为我们没有从事任何“相关活动”，所以我们认为我们没有义务满足经济实质的要求。我们将继续监测我们在ES法律方面的状况，以及公司未来是否需要采取进一步行动来遵守ES法律。

美国政府可能会对商业实体的税收进行重大改革，其中包括提高企业所得税税率，对某些类型的收入征收最低税率或附加税，对来自国际业务的收入的税收进行重大改变，以及增加对商业利息扣除的进一步限制。虽然某些立法草案已经公开发布，目前正在美国国会制定中，但这些变化获得通过或实施的可能性尚不清楚。我们目前无法预测这些变化是否会发生。如果这些变化被颁布或实施，我们目前无法预测对我们业务的最终影响，因此不能保证我们的业务不会受到不利影响。

在截至2021年12月31日的年度内，我们可能被视为被动外国投资公司(“PFIC”)，以缴纳美国联邦所得税。如果我们被归类为PFIC，这可能会给美国持有者带来不利的美国联邦所得税后果。

我们计划进行一项分析，以确定在截至2021年12月31日的一年中，公司或其子公司是否预计将被视为PFIC。一家非美国公司如果(I)至少75%的总收入是被动的(包括利息收入)，或(Ii)至少50%的资产价值(基于一个纳税年度内资产的季度价值的平均值)可归因于产生或为产生被动收入而持有的资产，则通常将被视为任何应纳税年度的PFIC。(I)至少75%的总收入是被动收入(包括利息收入)，或者(Ii)至少50%的资产价值(基于某个纳税年度内资产的季度价值的平均值)可归因于产生或为产生被动收入而持有的资产。如果我们或我们的子公司在任何一年被归类为PFIC，而美国持有人(定义见下文)持有我们的A类普通股，则无论我们是否继续符合上述PFIC测试，在美国持有人拥有A类普通股之后的所有年份，我们都将继续被视为PFIC。除非我们不再是PFIC，并且美国持有人就(A)当我们是PFIC时美国持有人被视为拥有我们的股票的第一个纳税年度或(B)我们是PFIC且美国持有人做出了“当作出售”选择或符合资格并作出“当作股息”选择的纳税年度进行“合格选举基金”选择或“按市值计价”选择。“美国持有者”是我们A类普通股的实益所有者，出于美国联邦所得税的目的，这些A类普通股被视为或被视为以下任何一种：

●是美国公民或居民的个人；

●根据美国、其任何一个州或哥伦比亚特区的法律创建或组织的公司；

●其收入应缴纳美国联邦所得税的遗产，不论其来源如何；或

●符合以下条件的信托：(I)受美国法院监督，且其所有实质性决定均受一名或多名“美国人”(符合经修订的1986年“美国国内收入法典”(下称“守则”)第7701(A)(30)节的含义)的控制；或(Ii)就美国联邦所得税而言，具有被视为美国人的有效选择权。(I)该信托的所有实质性决定均受一个或多个“美国人”(“美国人”)的控制(“美国国税法”经修订的1986年“美国国税法”第7701(A)(30)节的含义)。

如果我们在任何课税年度被归类为PFIC，在此期间，美国股东持有我们的A类普通股，某些不利的美国联邦所得税后果可能适用于该美国股东，包括(I)将处置我们的股票和分配我们的股票所实现的任何收益视为普通收入

127

合格股息收入，(Ii)就该等收益及分派适用递延利息费用，及(Iii)遵守若干报告规定的义务。

如果一名美国持有者被视为至少拥有我们10%的股份，无论是投票还是按价值计算，该持有者可能会受到不利的美国联邦所得税后果的影响。

我们相信，在截至2021年12月31日的纳税年度，我们很可能会被归类为“受控制的外国公司”(该词在“守则”中有定义)。即使我们没有被归类为受控外国公司，我们的某些非美国子公司也可以被视为受控外国公司，因为我们的集团包括一个或多个美国子公司。如果美国股东被视为(直接、间接或建设性地)拥有我们股票价值或投票权的至少10%，该美国股东可能被视为对我们(如果我们被归类为受控外国公司)和我们集团内的每一家受控外国公司(如果有)的“美国股东”(该词在守则中有定义)。受控外国公司的美国股东可能被要求每年报告其在美国应纳税所得额中按比例分享的“F子部分收入”、“全球无形低税收入”或GILTI，以及此类受控外国公司对美国财产的投资，无论该公司是否进行任何分配。就受控制的外国公司而言，作为美国股东的个人一般不会被允许获得某些减税或外国税收抵免，而这些减税或外国税收抵免将被允许给予作为美国公司的美国股东。如果不遵守这些报告义务或收入包含内容，这些股东可能会受到巨额罚款，并可能阻止针对该股东应报告年度的美国联邦所得税申报单的诉讼时效。我们不能保证我们将协助投资者确定该投资者对于我们或我们的任何非美国子公司是否被视为美国股东。进一步, 我们不能保证我们将向任何美国股东提供遵守上述报告和纳税义务可能需要的信息。美国持有者应咨询他们的税务顾问，了解这些规则是否可能适用于我们A类普通股的任何投资。

第二项未登记的股权证券销售和收益的使用

没有。

第三项高级证券违约。

没有。

第二项第四项矿山安全披露。

没有。

第五项其他资料。

没有。

128

项目6.展品


		以引用方式并入本文
展品数	展品说明	表格	档案号：	展品	归档日期	已归档/陈设特此声明

31.1	规则第13a-14(A)条/15d-14(A)条：首席执行官					*

31.2	规则第13a-14(A)条/15d-14(A)条：首席财务官					*

32.1	第1350节行政总裁的认证					**

32.2	第1350节首席财务官证书					**

101.INS	XBRL实例文档-实例文档不会显示在交互数据文件中，因为它的XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中					***

101.SCH	内联XBRL分类扩展架构文档					***

101.CAL	内联XBRL分类扩展计算链接库文档					***

101.DEF	内联XBRL扩展定义Linkbase文档					***

101.LAB	内联XBRL分类标签Linkbase文档					***

101.PRE	内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档					***

104	封面交互数据文件(格式为内联XBRL，包含在附件101中)-由于其XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中，因此首页交互数据文件不会出现在交互数据文件中					***

*随函提交的文件*

**随函提供的表格。

*我在此以电子方式提交

129

签名

根据1934年证券交易法的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签名人代表其签署。

	KINIKSA制药有限公司

日期：2021年11月4日	由以下人员提供：	/s/Mark Ragosa
		马克·拉戈萨
		高级副总裁兼首席财务官 (首席财务官)

130