附件99.1
Rigel报告2021年第三季度财务业绩 并提供业务更新
| - | 福斯塔替尼在温性自身免疫性溶血性贫血(WAIHA)患者中的正向3期试验已完成登记，TOPLINE 数据预计2022年年中 |
| - | 瑞格尔在新冠肺炎高危住院患者中的3期试验已经招募了约210名患者 |
| - | 产品净销售额为1600万美元，总收入为2150万美元 |
| - | 今天下午4：30举行电话会议和网络直播。东部时间 |
加利福尼亚州南旧金山，2021年11月2日/美通社/--Rigel制药公司(纳斯达克市场代码： RIGL)今天公布了截至2021年9月30日的第三季度的财务业绩，其中包括用于治疗反应不足的成人慢性免疫性血小板减少症(ITP)的TAVALISSE®(福斯塔替尼六水合二钠)片剂的销售。 Rigel PharmPharmticals，Inc.(Nasdaq： RIGL)今天公布了截至2021年9月30日的第三季度财务业绩，其中包括用于治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少症(ITP)的TAVALISSE®(六水福斯塔替尼二钠)片剂的销售
里格尔总裁兼首席执行官劳尔·罗德里格斯(Raul Rodriguez)表示：“Rigel扩大了商业组织，我们的候选人正在诊所取得进展，为我们在2022年迎来变革性的一年做好了准备，”Rigel总裁兼首席执行官劳尔·罗德里格斯(Raul Rodriguez)说。我们最近实现了一个重要的发展里程碑，完成了我们在wAIHA 的关键前瞻研究的注册，预计2022年年中将读出数据。此外，我们的销售队伍扩充现在已经完成，使我们能够在推动TAVALISSE作为一种新颖的、有针对性的治疗ITP在美国的知名度和接受度方面产生更大的影响 。“
业务动态
| · | Rigel的前瞻性研究(TAVALISSE在wAIHA患者中的第三阶段关键试验)的登记工作已经完成。Rigel预计将在2022年年中报告这项为期24周的研究的背线数据，如果数据是积极的，则继续提交监管文件。如果获得批准，TAVALISSE有可能在2023年成为wAIHA患者的第一个上市疗法。
|
| · | 到9月底，Rigel扩大了其现场销售队伍，从39个地区的业务经理增加到55个地区的业务经理，以提高效率
并增加面对面的互动。 |
| · | 2021年第三季度，1710瓶TAVALISSE运往患者和诊所，同比增长5%。第三季度产品净销售额同比下降2%，至1600万美元。在 第三季度，与2021年第二季度相比，该公司的产品净销售额受到分销渠道中剩余瓶子数量减少的负面影响 。 |
| · | 本季度，合作伙伴Grifols宣布继续在欧洲推出TAVLESSE，并在法国、意大利
和西班牙推出。Grifols计划在接下来的几个月内在欧洲其他地区分阶段推出，预计将包括捷克共和国、丹麦、芬兰、挪威和瑞典。 |
| · | 今年9月，由美国国立卫生研究院/美国国立卫生研究院赞助的福斯塔替尼在新冠肺炎住院患者中的第二阶段试验结果发表在了《美国国家卫生研究院/美国国家卫生研究院》(NIH/NHLBI)杂志上。临床传染病. |
| · | 里格尔的评估福斯塔替尼在新冠肺炎治疗的高危患者的3期临床试验到目前为止已经纳入了308br}目标患者中的210人。 |
财务 更新
2021年第三季度，Rigel报告 净亏损2100万美元，或每股基本和稀释后收益0.12美元，而2020年同期净亏损1420万美元，或每股基本和稀释后收益0.08美元。
2021年第三季度，总收入 为2150万美元，其中包括1,600万美元的TAVALISSE产品净销售额、450万美元的协作合同收入、 和100万美元的政府合同收入。2021年第三季度，TAVALISSE净产品销售额为1,600万美元，较2020年同期的1,630万美元下降了2%。
2021年第三季度来自合作的450万美元的合同收入 包括与Rigel与礼来(Lilly)的许可协议中剩余的绩效义务 的实现相关的240万美元的收入，与 第一三共(Daiichi Sankyo)(Daiichi)实现特定里程碑相关的180万美元的收入，根据{br>与Grifols的合作协议与某些研发服务绩效相关的20万美元的收入，以及2021年第三季度政府合同收入为100万美元 ，这与根据瑞格尔于2021年1月与美国国防部达成的协议确认的收入有关，该协议旨在支持瑞格尔正在进行的福斯塔替尼在新冠肺炎住院患者中的3期临床试验。
Rigel报告称，2021年第三季度总成本和支出为4130万美元，而2020年同期为3220万美元。成本和费用的增加 主要是由于Rigel正在进行的福斯塔替尼3期临床试验的研发成本，该试验用于治疗住院的新冠肺炎患者，以及商业活动的增加，包括最近销售队伍的扩大。
截至2021年9月30日的9个月，Rigel报告净收益为470万美元，或每股基本和稀释后收益0.03美元，而2020年同期净亏损1050万美元，或每股基本和稀释后收益0.06美元。
Rigel公布截至2021年9月30日的9个月总收入为1.288亿美元 ，其中包括4540万美元的TAVALISSE产品净销售额、7390万美元的合作合同收入 和950万美元的政府合同收入。TAVALISSE净产品销售额为4540万美元，比2020年同期的4390万美元增长了3%。
截至2021年9月30日的9个月的总成本和支出为1.199亿美元，而2020年同期为1.03亿美元。成本和费用的增加 主要是由于与Rigel正在进行的各种临床研究相关的研发成本增加，包括 用于治疗新冠肺炎住院患者的福斯塔替尼的3期临床试验，以及 包括最近的销售队伍扩张、人员相关成本和基于股票的薪酬支出在内的商业活动的增加。
截至2021年9月30日，Rigel拥有现金、 现金等价物和1.431亿美元的短期投资，而截至2020年12月31日的短期投资为5730万美元。
电话会议和带幻灯片的网络广播 今天东部时间下午4：30
Rigel将于美国东部时间今天下午4：30(太平洋时间下午1：30)举行现场电话会议和 网络直播。
与会者可以拨打(877)407-3088(国内)或(201)389-0927(国际)收听现场会议 电话。电话会议和相应幻灯片还将进行 网络直播，可从该公司网站www.rigel.com的投资者关系栏目观看。网络直播将存档 ，并可在通话结束后通过Rigel网站进行重播。
关于ITP
在免疫性血小板减少症(ITP)患者中，免疫系统攻击并破坏人体自身的血小板，血小板在凝血和愈合过程中起着积极的作用。ITP的常见症状是过度瘀伤和出血。患有慢性ITP的人可能会增加严重出血的风险 这些事件可能导致严重的医疗并发症甚至死亡。目前治疗ITP的方法包括类固醇、血小板生成增强剂(TPO-RAS)和脾切除术。然而，并不是所有的患者都对现有的治疗方法有反应。因此，对于ITP患者的额外治疗选择仍有很大的医疗需求 。
关于AIHA
自身免疫性溶血性贫血(AIHA)是一种罕见的严重的血液疾病，免疫系统会产生抗体来破坏人体自身的红细胞。AIHA在美国影响了大约45,000名成年患者，可能是一种严重的、使人虚弱的疾病。到目前为止，还没有针对AIHA的疾病靶向疗法获得批准，尽管这些患者存在未得到满足的医疗需求。温抗体AIHA(WAIHA)是AIHA最常见的形式，其特征是在体温下与红细胞表面发生反应的抗体的存在。
关于新冠肺炎和SYK抑制
新冠肺炎是由严重急性呼吸综合征冠状病毒-2(SARS-CoV-2)引起的传染病。SARS-CoV-2主要感染上下呼吸道，可导致急性呼吸窘迫综合征(ARDS)。此外，一些患者还会出现其他器官功能障碍，包括心肌损伤、急性肾损伤、休克导致内皮功能障碍以及随后的微血管和大血管血栓形成。1SARS-CoV-2的大部分潜在病理被认为是继发于与血栓形成风险增加相关的高炎性免疫反应。2
SYK参与许多不同免疫细胞的细胞内信号通路。因此，抑制SYK可能通过抑制关键的Fcγ受体(FcγR) 和c型凝集素受体介导的病理驱动因素，如单核细胞和巨噬细胞释放促炎细胞因子， 中性粒细胞产生细胞外陷阱(Net)，以及血小板聚集来改善新冠肺炎患者的预后。3,4,5,6此外，抑制中性粒细胞和血小板中的SYK可能会减少血栓炎症，减轻新冠肺炎危重患者的器官功能障碍。
有关瑞格尔在新冠肺炎的全面 临床项目的更多信息，请访问：https://www.rigel.com/pipeline/proprietary-programs/covid-19
关于TAVALISSE
指示
TAVALISSE®(六水福斯塔替尼二钠) 片适用于治疗对先前治疗无效的成人慢性免疫性血小板减少症(ITP)患者的血小板减少症。
重要安全信息
警告及预防措施
| · | 使用TAVALISSE治疗可能会发生高血压。既往有高血压的患者可能更容易受到高血压影响 。每两周监测一次血压，直到稳定，然后每月监测一次，并在治疗期间调整或开始降压治疗 控制维持。如果血压持续升高，则可能需要TAVALISSE中断、减少或停止使用。 |
| · | TAVALISSE可导致肝功能(LFT)升高，主要是ALT和AST。在治疗期间每月监测LFTs。如果ALT 或AST升高到正常上限的3倍以上，使用TAVALISSE阻断、降低或停止治疗肝毒性。 |
| · | 服用TAVALISSE的患者中有31%出现腹泻，1%出现严重腹泻。监测患者腹泻的发展情况，并在症状出现后早期使用支持性护理措施进行管理。如果腹泻变得严重(≥分级为 3)，则中断、减少剂量或停止使用TAVALISSE。 |
| · | 接受TAVALISSE治疗的患者中有6%出现中性粒细胞减少；1%的患者出现发热性中性粒细胞减少。每月监测ANC ，并在治疗期间监测感染情况。通过TAVALISSE中断、减少或停用来管理毒性。 |
| · | TAVALISSE在给孕妇使用时可能会对胎儿造成伤害。建议孕妇注意胎儿的潜在风险。建议女性 在治疗期间和最后一次服药后至少1个月内使用有效的避孕措施。在启动TAVALISSE之前确认怀孕状态 。目前尚不清楚母乳中是否存在TAVALISSE或其代谢物。由于母乳喂养儿童可能出现严重不良反应，建议哺乳期妇女在TAVALISSE治疗期间和最后一次服药后至少1个月内不要母乳喂养。 |
药物相互作用
| · | 同时使用TAVALISSE和强CYP3A4抑制剂会增加TAVALISSE的主要活性代谢物(R406)的暴露， 这可能会增加不良反应的风险。监测可能需要减少TAVALISSE剂量的毒性。 |
| · | 不建议使用具有强CYP3A4诱导剂的TAVALISSE，因为同时使用会减少接触R406。 |
| · | 同时使用TAVALISSE可能会增加某些CYP3A4底物药物的浓度，并可能需要降低CYP3A4 底物药物的剂量。 |
| · | 联合使用TAVALISSE可能会增加BCRP底物药物(如瑞舒伐他汀)和P-糖蛋白(P-gp)底物药物(如地高辛)的浓度，这可能需要减少BCRP和P-gp底物药物的剂量。 |
不良反应
| · | 在ITP双盲研究中，严重的不良反应是发热性中性粒细胞减少、腹泻、肺炎和高血压危象， 这些不良反应发生在1%的TAVALISSE患者中。此外，严重不良反应包括呼吸困难和高血压(均为2%)、中性粒细胞减少、关节痛、胸痛、腹泻、头晕、肾结石、四肢疼痛、牙痛、晕厥和缺氧(均为1%)。 |
| · | FIT-1和FIT-2的常见不良反应(≥5%，比安慰剂更常见)包括：腹泻、高血压、恶心、头晕、谷丙转氨酶和天冬氨酸转氨酶升高、呼吸道感染、皮疹、腹痛、疲劳、胸痛和中性粒细胞减少。 |
有关完整的预描述信息，请访问www.TAVALISSEUSPI.com 。
要向FDA报告处方药的副作用，请访问www.fda.gov/medwatch或致电1-800-FDA-1088(800-332-1088)。
TAVALISSE和TAVLESSE是里格尔制药公司的注册商标。
关于 Rigel
Rigel PharmPharmticals， Inc.是一家生物技术公司，致力于发现、开发和提供可显著改善血液病、癌症和罕见免疫疾病患者生活的新型小分子药物。Rigel的开创性研究专注于对疾病机制至关重要的信号通路 。该公司第一个获得FDA批准的产品是TAVALISSE®该药是唯一口服脾脏酪氨酸激酶(SYK)抑制剂，用于治疗对先前治疗无效的成人慢性免疫性血小板减少症患者。该产品还在欧洲、英国(TAVLESSE)和加拿大(TAVALISSE)上市，用于治疗成人患者的慢性免疫性血小板减少症。
福斯塔替尼目前正在进行3期临床试验(NCT03764618)，用于治疗温性自身免疫性溶血性贫血(WAIHA)。7治疗住院的新冠肺炎高危患者的3期临床试验(NCT04629703)7；由美国国立卫生研究院/美国国立卫生研究院赞助的第三阶段临床试验 (ACTV-4宿主组织试验，NCT04924660)，用于治疗住院患者的新冠肺炎 ，以及由伦敦帝国理工学院正在进行的治疗新冠肺炎的第二阶段临床试验(NCT04581954) 。
Rigel的其他临床计划 包括其白细胞介素受体相关激酶(IRAK)抑制剂计划，以及与合作伙伴礼来公司(Eli Lilly And Company)在临床开发中的受体相互作用丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶(RIP1)抑制剂计划。此外，Rigel还与合作伙伴阿斯利康(AstraZeneca)、BerGenBio ASA和第一三共(Daiichi Sankyo)合作开发候选产品 。
有关更多 信息，请访问www.rigel.com或在Twitter或LinkedIn上关注我们。
1.柏林DA、Gulick RM和Martinez FJ。重度新冠肺炎。N Engl J Med 2020年。Doi：https://doi.org/10.1056/NEJMcp2009575
2.Becker RC.新冠肺炎更新：新冠肺炎相关性凝血障碍血栓与溶栓杂志，2020年5月15日。DOI： https://doi.org/10.1007/s11239-020-02134-3
3.Hoepel W等人早期人抗SARS-CoV-2IgG高滴度和低岩藻糖基化促进肺泡巨噬细胞炎症。科学转化医学(Science Translational Medicine)2021年6月2日。 doi：https://www.doi.org/10.1126/scitranslmed.abf8654
4.宋氏P-S和谢氏-L。CLEC2和CLEC5A：急性病毒感染的致病宿主因子。免疫学前沿，2019年12月6日。DOI：https://doi.org/10.3389/fimmu.2019.02867
5.Strich J等人。福斯塔替尼抑制新冠肺炎患者血浆诱导的中性粒细胞胞外陷阱：一种潜在的治疗方法。《传染病杂志》2021年3月15日。Doi：https://doi.org/10.1093/infdis/jiaa789
6.再见美联社等人。抗SARS-CoV-2IgG异常糖基化对血小板的促血栓刺激作用。Bio Rxiv 2021年3月26日 Doi：https://doi.org/10.1101/2021.03.26.437014
7. 用于 此用途或适应症的产品是调查性的，尚未被任何监管机构证明是安全或有效的。
前瞻性陈述
本新闻稿包含前瞻性陈述 ，除其他事项外，涉及TAVALISSE在美国和TAVLESSE在欧洲的商业成功，包括其扩大的销售队伍的功效；与福斯塔替尼治疗WAIHA和新冠肺炎的潜力和市场机会有关的预期；福斯塔替尼在国际市场的商业化；瑞格尔进一步开发其临床阶段和早期候选产品的能力。本新闻稿中包含的任何非历史事实的陈述均可被视为前瞻性陈述。诸如“潜在”、“可能”、 “预期”等词语以及类似的表达方式旨在识别这些前瞻性陈述。这些前瞻性陈述 是基于Rigel公司目前的预期，本质上涉及重大风险和不确定因素。由于这些风险和不确定性，实际结果和事件的时间可能与前瞻性陈述中预期的大不相同， 这些风险和不确定性包括但不限于与TAVALISSE的商业化和营销相关的风险和不确定性； FDA、EMA或其他监管机构可能对福斯塔替尼做出不利决定的风险；TAVALISSE临床试验可能 无法预测真实结果或后续临床试验结果的风险；TAVALISSE临床试验可能无法预测实际结果或后续临床试验结果的风险市场竞争；因为 以及Rigel在提交给美国证券交易委员会(SEC)的报告中不时详细说明的其他风险，包括截至6月30日的季度报告Form 10-Q, 2021年及随后提交的文件。Rigel不承担任何更新前瞻性声明的义务 ，并明确表示不承担任何义务或承诺公开发布本文中包含的任何前瞻性声明的任何更新或修订 ，除非法律另有要求。
投资者和媒体联系人：
Jodi Sievers-Rigel制药公司
电话：650.624.1232
电子邮件：ir@rigel.com
| Rigel制药公司(Rigel PharmPharmticals，Inc.) |
| 运营说明书 |
| (单位为千，每股除外) |
| 截至9月30日的三个月， | 截至9月30日的9个月， | |||||||||||||||
| 2021 | 2020 | 2021 | 2020 | |||||||||||||
| (未经审计) | ||||||||||||||||
| 收入： | ||||||||||||||||
| 产品销售，净额 | $ | 16,012 | $ | 16,289 | $ | 45,441 | $ | 43,943 | ||||||||
| 来自协作的合同收入 | 4,531 | 2,100 | 73,886 | 46,228 | ||||||||||||
| 政府合同 | 1,000 | - | 9,500 | - | ||||||||||||
| 总收入 | 21,543 | 18,389 | 128,827 | 90,171 | ||||||||||||
| 成本和费用： | ||||||||||||||||
| 产品销售成本 | 151 | 140 | 596 | 574 | ||||||||||||
| 研究与开发(见附注A) | 18,300 | 14,600 | 51,933 | 44,963 | ||||||||||||
| 销售、一般和行政(见附注A) | 22,877 | 17,430 | 67,376 | 54,780 | ||||||||||||
| 总成本和费用 | 41,328 | 32,170 | 119,905 | 100,317 | ||||||||||||
| 营业收入 | (19,785 | ) | (13,781 | ) | 8,922 | (10,146 | ) | |||||||||
| 利息收入 | 14 | 36 | 31 | 563 | ||||||||||||
| 利息支出 | (1,317 | ) | (429 | ) | (3,561 | ) | (924 | ) | ||||||||
| 所得税前收入 | (21,088 | ) | (14,174 | ) | 5,392 | (10,507 | ) | |||||||||
| 所得税拨备(受益于) | (136 | ) | - | 665 | - | |||||||||||
| 净收入 | $ | (20,952 | ) | $ | (14,174 | ) | $ | 4,727 | $ | (10,507 | ) | |||||
| 每股基本和稀释后净亏损 | ||||||||||||||||
| 基本信息 | $ | (0.12 | ) | $ | (0.08 | ) | $ | 0.03 | $ | (0.06 | ) | |||||
| 稀释 | $ | (0.12 | ) | $ | (0.08 | ) | $ | 0.03 | $ | (0.06 | ) | |||||
| 用于计算每股基本和稀释净亏损的加权平均股份 | ||||||||||||||||
| 基本信息 | 170,886 | 168,932 | 170,297 | 168,658 | ||||||||||||
| 稀释 | 170,886 | 168,932 | 176,452 | 168,658 | ||||||||||||
| 注A | ||||||||||||||||
| 基于股票的薪酬费用包括在： | ||||||||||||||||
| 销售、一般和行政 | $ | 1,800 | $ | 1,352 | $ | 5,625 | $ | 3,981 | ||||||||
| 研发 | 402 | 532 | 1,522 | 1,684 | ||||||||||||
| $ | 2,202 | $ | 1,884 | $ | 7,147 | $ | 5,665 | |||||||||
| 资产负债表汇总数据 | |
| (单位：千) | |
| 9月30日， | 十二月三十一日， | |||||||
| 2021 | 2020 (1) | |||||||
| (未经审计) | ||||||||
| 现金、现金等价物和短期投资 | $ | 143,146 | $ | 57,327 | ||||
| 总资产 | 186,518 | 110,378 | ||||||
| 股东权益 | 49,670 | 34,026 | ||||||
| (1) | 源自经审计的财务报表 |