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BioMarin公司宣布2021年第三季度财务业绩和公司最新情况

·VOXZOGO用于治疗2岁及2岁以上儿童软骨发育不良的VOXZOGO™正在欧洲大力商业化推出；美国审查程序，目标行动日期跟踪至2021年11月20日

·欧洲对Valoctocogene Roxparvovec用于治疗严重血友病A的营销授权申请(MAA)的意见，预计2022年上半年；美国将于2022年第二季度重新提交生物制品许可证申请(BLA)

·改善2021年全年总收入和底线财务指导

·多个早期项目将在2021年11月30日即将到来的BioMarin研发日上分享

财务亮点(百万美元，每股数据除外，未经审计)

			截至9月30日的三个月，																		截至9月30日的9个月，
			2021						2020						%变化						2021						2020						%变化
总收入			$	408.7					$	476.8					(14)		%				$	1,396.5					$	1,408.3					(1)		%
BioMarin销售的净产品收入(1)			$	369.5					$	419.8					(12)		%				$	1,245.8					$	1,239.9					—		%
Vimizim净产品收入			$	136.9					$	147.9					(7)		%				$	466.8					$	401.8					16		%
Naglazyme净产品收入			$	71.2					$	76.3					(7)		%				$	297.3					$	271.6					9		%
Kuvan净产品收入			$	67.7					$	124.1					(45)		%				$	217.3					$	368.7					(41)		%
Palynziq净产品收入			$	60.7					$	46.1					32		%				$	173.7					$	121.4					43		%
Brineura净产品收入			$	32.9					$	25.4					30		%				$	90.6					$	75.2					20		%
Voxzogo净产品收入			$	0.1					$	—					不适用						$	0.1					$	—					不适用
Alduazyme净产品收入			$	24.4					$	40.9					(40)		%				$	102.5					$	128.9					(20)		%
公认会计准则净收益(亏损)			$	(36.5)					$	784.8											$	(6.2)					$	837.0
GAAP每股净收益(亏损)-基本			$	(0.20)					$	4.33											$	(0.03)					$	4.63
GAAP每股净收益(亏损)-稀释			$	(0.20)					$	4.01											$	(0.03)					$	4.39
非GAAP收入表(2)			$	33.5					$	98.7											$	235.7					$	272.6

(1)BioMarin销售的产品净收入是Vimizim、Naglazyme、Kuvan、Palynziq、Brineura和Voxzogo(以前称为Vosoritie)在截至2021年9月30日的三个月和九个月的收入总和，包括截至2020年9月30日的九个月的Firdapse，每个收入都是根据美国公认会计原则(美国GAAP)计算的。赛诺菲Genzyme(Genzyme)是BioMarin唯一的Aldurazyme客户，负责向第三方营销和销售Aldurazyme。有关按产品列出的产品净收入的表格，请参阅第10页。2020年1月，BioMarin在一笔出售交易中将Firdapse资产剥离给第三方。此次出售反映在公司截至2020年9月30日的9个月的综合财务报表中；由于这项交易，BioMarin不再确认Firdapse的产品净收入。

(2)本公司将非GAAP收入定义为报告的GAAP净收益/亏损，不包括净利息支出、所得税拨备(受益)、折旧费用、摊销费用、股票薪酬费用、或有对价费用，以及在一定时期内的某些其他特定项目。请参阅本新闻稿第11页开始的非GAAP信息，以全面讨论该公司的非GAAP财务信息，并与根据美国GAAP报告的可比信息进行核对。

加利福尼亚州圣拉斐尔，2021年10月27日-BioMarin制药公司(纳斯达克股票代码：BMRN)(BioMarin或公司)今天公布了截至2021年9月30日的第三季度财务业绩。

BioMarin董事长兼首席执行官让-雅克·比纳梅(Jean-Jacques Bienaimé)表示：“在我们进入2021年最后一个季度之际，我们非常高兴能够改善全年的顶线和底线财务指引。”不均匀的订购模式是我们充满活力的全球商业业务的一贯元素，使全年业绩成为产品需求的关键指标。我们的药品对于依赖它们的人来说是必不可少的，这让我们对未来的增长前景充满信心。我们计划在2021年年底实现强劲增长，并预计2022年收入将出现有意义的增长，从而在明年实现预期的GAAP盈利能力。我们期待着在明年初为2022年提供全面的指导，特别是考虑到欧洲对Voxzogo治疗软骨发育不全的早期需求信号，以及Voxzogo下个月在美国获得批准的可能性。“

比纳梅先生继续说：“从欧洲批准并在本季度推出Voxzogo开始，基础性的里程碑正在向计划迈进。在获得批准后，人们对Voxzogo的兴趣程度超出了我们的预期。如果Voxzogo下个月在美国获得批准，我们预计Voxzogo在全球的推出将对我们的商业业务做出有意义的贡献。我们的下一个重要读数，134名参与者参与的使用valoctocogene roxparvovec基因疗法治疗严重血友病A的3期研究的两年数据将于2022年初分享。我们预计在2022年第二季度重新提交美国的申请，如果数据支持，我们继续期待欧洲在2022年第二季度的意见。一连串潜在的新产品批准，包括valoctocogene roxparvovec的全球批准和美国对Voxzogo的批准，为我们从2022年开始实现巨大的潜在增长做好了准备。“

财务亮点：

·2021年第三季度的总收入降至4.087亿美元，而2020年同期为4.768亿美元。总收入的下降主要归因于以下几个方面：

·Kuvan产品收入下降的主要原因是仿制药竞争，原因是在美国失去了独家经营权，这与预期一致。

·由于Genzyme的产品交付时间安排，Aldurazyme的产品收入较低。BioMarin Aldurazyme的收入是由产品发布和控制权转移到Genzyme销售的时间决定的。由于这样的时机，2021年第三季度的收入相对低于2020年。根据Genzyme向我们提供的数据，接受商用Alduazyme治疗的患者比去年同期增加了大约10%。预计2021年第四季度Aldurazyme 2021年的收入将比2020年第四季度有所增长。

·较低的Vimizim和Naglazyme产品收入主要由来自欧洲和中东的订单时间推动。Naglazyme和Vimizim本季度的患者依从率较高，与去年同期相比均增长了约10%，反映了强劲的潜在需求。

这些因素被以下因素部分抵消：

·Palynziq产品收入增加，主要是因为美国有更多患者实现了维持剂量和新患者开始治疗的收入，这两方面的收入同比增长了约20%。我们预计，随着美国北大诊所在未来几个月重新开放，美国Palynziq患者的数量将会增加。Palynziq在BioMarin的欧洲、中东和非洲(EMEA)地区的商业推出继续通过个别国家层面的定价和报销谈判取得进展。

·Brineura产品收入增加，原因是EMEA和北美的增长推动了新患者开始治疗。本季度强劲的患者依从性和与去年同期相比约20%的患者增长反映了强劲的潜在需求。

·2021年第三季度，BioMarin销售的净产品总收入(不包括Kuvan)比2020年第三季度有所增长。

·2021年第三季度GAAP净亏损增至3650万美元，而2020年同期GAAP净收益为7.848亿美元。2020年第三季度的GAAP净收入主要与实体内向爱尔兰子公司转让某些知识产权相关的所得税收益8.351亿美元有关，2021年第三季度没有类似的交易。

·2021年第三季度非GAAP净收入降至3350万美元，而2020年同期非GAAP收入为9870万美元。与2020年同期相比，本季度非GAAP收入减少的主要原因是净产品收入减少。

后期监管投资组合(Voxzogo和valoctocogene roxparvovec)

·在本季度，欧盟委员会批准Voxzogo用于治疗2岁及以上的儿童。Voxzogo的商业推出正在进行中，预计2021年剩余时间的收入将来自法国、德国和部分早期进入的国家。日本、巴西和澳大利亚正在进行营销授权审查，这些国家可能会在2022年获得批准。

·FDA正在审查Voxzogo新药申请(NDA)，PDUFA的目标行动日期是2021年11月20日。

·欧洲药品管理局(EMA)验证了BioMarin针对valoctocogene roxparvovec的MAA，假设第8-1代研究的两年随访安全性和有效性数据取得了有利结果，预计2022年上半年会有CHMP的意见。

·BioMarin的目标是在2022年第二季度重新提交valoctocogene roxparvovec的血乳酸，也假设来自Gener8-1研究的两年随访安全性和有效性数据取得了有利的结果，随后FDA预计将进行为期6个月的审查程序。

早期开发组合(BMN 307、BMN 255、BMN 331、BMN 351、DINA-001、Allen Institute Collaboration、Deep Genology)

·2021年11月30日BioMarin虚拟研发日的细节将在未来几周公布。该公司计划分享对多个早期管道项目的深入审查，展示下一个潜在的IND候选项目。

·PKU的候选BMN 307基因治疗产品：FDA暂停了PHEarless的临床应用，这是一项评估BMN 307的1/2期研究，该研究是一种针对成人苯丙酮尿症(PKU)的AAV5-苯丙氨酸羟化酶(PAH)基因疗法。这一暂停是基于一个模型的临床前研究结果，该模型旨在了解BMN 307活性在携带两个生殖系突变的小鼠中的持久性，其中一个导致小鼠免疫缺陷。正在评估这些发现的临床意义，以确保安全和适当地使用BMN 307。到目前为止，这些发现似乎只针对老鼠，并且还没有已知的对人类或其他基因治疗载体的可译性。BioMarin正在与卫生当局合作，酌情解决临床搁置和恢复研究调查问题。

·针对慢性肾脏疾病子集的BMN 255：针对BMN 255的研究新药申请(IND)正在进行中，该公司正在给受试者配药。肾脏损伤可能发展为终末期肾脏疾病，获得一种有效的口服生物利用小分子(如BMN 255)可能能够显著减轻某些慢性肾脏疾病患者的疾病和治疗负担。

·BMN 331基因治疗产品候选遗传性血管性水肿(HAE)：BioMarin正在利用其在基因治疗方面的广泛专业知识来提高BMN 331的开发过程中的效率。BMN 331的IND已经得到FDA的批准，预计第一个患者将在2021年底左右入选。HAE患者可能会从基因疗法可能提供的结构性表达和稳定的C1-INH蛋白水平中受益，从而减少发作的频率和严重程度，并减轻与当前护理标准相关的负担。

·BMN 351治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)：BMN 351继续进行IND研究，这是一种针对51跳过型DMD患者的反义寡核苷酸疗法。BMN 351是使用以下工具开发的

熟悉的化学和优越的生物学，通过靶向一个新的上游剪接增强子位点，在临床前模型中显示出更好的结合亲和力和代谢稳定性。临床前数据表明，将近全长的dystrophin蛋白恢复到以前达到的高达40%的水平，将把表型从快速丧失转变为持久地保持力量和行走能力。BioMarin预计将在2022年上半年提交BMN 351的IND申请。

·针对MYBPC3肥厚型心肌病(HCM)的DINA-001：在2020年宣布与基因治疗平台公司DiNAQOR合作开发治疗罕见遗传性心肌病的新基因疗法后，DINA-001的临床前研究正在进行中。MYBPC3基因突变是遗传性HCM最常见的原因。早期研究表明，基因治疗介导的基因转移可导致心肌组织中心肌肌球蛋白结合蛋白C(MyBP-C)基因产物的广泛表达，从而使心肌松弛动力学正常化，并有可能改善心肌病患者的疾病表型。

·BioMarin和艾伦研究所(Allen Institute)正在合作创造新的基因疗法，旨在治疗罕见的中枢神经系统(CNS)遗传性疾病。目标是将艾伦研究所在中枢神经系统治疗领域大规模基因组科学领域的领导地位与BioMarin在开发针对复杂疾病的变革性疗法(如针对CLN2的Brineura)方面的专业知识结合起来。与其中一些疾病相关的表型有可能显示出深刻的可恢复性和转化性结果，特别是在早期治疗的情况下。这一合作关系扩大和加强了BioMarin在中枢神经系统治疗领域的能力和专业知识。

·深部基因组公司和BioMarin最近达成了一项合作协议，将开发四种罕见疾病适应症的候选寡核苷酸药物。通过这一合作，BioMarin将推动利用Deep Genology的人工智能(AI)药物发现平台识别和验证的先导化合物进入临床前和临床开发。作为这项合作的一部分，BioMarin获得了开发和商业化的四个疾病项目中每一个项目的独家选择权。通过结合深部基因组公司的先进分析和BioMarin在罕见疾病药物开发方面的专业知识，合作可以有效地打开一条为新疗法确定分子疾病靶点的途径。

2021年全年财务指引(单位：百万，不包括%)

项目						提供时间为2021年7月28日*																		2021年10月27日修订**
总收入						$1,790						至						$1,880						$1,820						至						$1,880
Vimizim净产品收入						$580						至						$620						$595						至						$620
Naglazyme净产品收入						$375						至						$405						未变
Palynziq净产品收入						$220						至						$260						$230						至						$260
Kuvan净产品收入						$260						至						$290						$265						至						$290
Brineura净产品收入						$120						至						$140						未变
销售成本(占总收入的百分比)						23%						至						25%						未变
研发费用						$645						至						$685						$635						至						$675
销售、一般和管理费用						$735						至						$775						未变
GAAP净亏损						($110)						至						($60)						($85)						至						($45)
非GAAP收入(1)						$190						至						$240						$215						至						$255

*2021年指导考虑了新冠肺炎大流行的持续预期影响，假设2020年和截至2021年9月30日的9个月经历了一致的趋势。

(1)除非GAAP收入外，所有财务指导项目均根据美国GAAP计算。请参阅本新闻稿第11页开始的非GAAP信息，以完整讨论公司的非GAAP财务信息，并与相应的GAAP报告信息进行核对。

BioMarin将于今天(2021年10月27日星期三)下午4：30主持电话会议和网络直播，讨论2021年第三季度和今年迄今的财务业绩。Et.这一活动可以在BioMarin的投资者部分访问

网站：http：//www.biobarin.com。

美国/加拿大拨入号码：866.502.9859			重播拨入号码：855.859.2056
国际拨入号码：574.990.1362			重播国际拨入号码：404.537.3406
会议ID：2382767			会议ID：2382767

关于BioMarin

BioMarin是一家全球性生物技术公司，为患有严重和危及生命的罕见疾病和医疗条件的人开发和商业化创新疗法。该公司挑选代表重大未得到满足的医疗需求、对生物学有深入了解并有机会率先推向市场或提供比现有产品显著优势的疾病和条件的候选产品。该公司的产品组合包括几种商业疗法和多种临床和临床前候选产品。

欲了解更多信息，请访问www.biobarin.com。

前瞻性陈述

本新闻稿以及相关的电话会议和网络直播包含有关BioMarin制药公司(BioMarin)业务前景的前瞻性陈述，包括但不限于对总收入、产品净收入、研究和开发费用、销售、一般和行政费用、销售成本、公认会计原则净亏损、非公认会计准则收入和其他特定收益表指导的前瞻性表述；经营活动的现金流量；商业产品订单的时间安排；对新冠肺炎疫情持续影响的预期；BioMarin的临床开发和商业前景的时机，包括宣布临床研究和试验的数据，包括我们预期在2022年初读出我们的valoctocogene roxparvovec第三阶段研究的两年数据；BioMarin候选产品和商业产品的临床开发和商业化，包括(I)BioMarin计划在2022年第二季度重新向FDA提交valoctocogene roxparvovec的BLA，以及第三代8-1期研究中所有受试者两年的随访结果，(Ii)BioMarin预期在2022年上半年提交BMN 351的IND申请，以及(Iii)BioMarin与艾伦研究所DiNAQOR的合作BioMarin候选产品的潜在批准和商业化，包括用于治疗软骨发育不全的Voxzogo和用于治疗严重血友病A的valoctocogene roxparvovec；此类批准决定的时间，包括(I)Voxzogo下个月可能在美国以及2022年在日本、巴西和澳大利亚获得批准，(Ii)预计CHMP将于2022年上半年就valoctocogene roxparvovec发表意见, (Iii)关于Voxzogo的PDUFA目标行动日期延长至2021年11月20日；以及BioMarin候选产品的预期益处和可获得性；这些预测包括，BioMarin预计(I)2022年收入将大幅增长，从而在明年实现预期的GAAP盈利；(Ii)Voxzogo如果下个月在美国获得批准，将对其商业业务做出重大贡献；(Iii)Aldurazyme在2021年第四季度的收入将比2020年第四季度有所增长；(Iv)随着美国北大诊所重新开业，美国Palynziq患者的数量将会增加。

这些前瞻性陈述是预测，涉及风险和不确定因素，因此实际结果可能与这些陈述大不相同。这些风险和不确定性包括但不限于：BioMarin在其商业产品商业化方面的成功，包括BioMarin预计新冠肺炎大流行对其全球收入来源的影响，包括由于需求中断(如错过患者输液和新患者延迟开始治疗)；当前和计划中的临床前研究和临床试验的结果和时间，以及新冠肺炎大流行对以下方面的潜在影响：(I)BioMarin继续进行此类临床前研究和临床试验的能力，以及(Ii)此类临床前研究和临床试验的时间，以及BIOMARIN的商业产品和候选产品的成功生产能力；食品和药物管理局、欧盟委员会和其他监管机构对所描述的每一种产品和候选产品做出决定的内容和时机，包括新冠肺炎疫情对监管机构发布此类决定的能力和做出这些决定的时机的潜在影响；这些产品的市场；BIOMARIN的商业产品的实际销售情况以及新冠肺炎大流行可能对此类销售产生的影响；BIOMARIN商业产品的仿制版本的推出，特别是KUVAN的仿制版本的推出；以及BioMarin提交给美国证券交易委员会(SEC)的文件中详细说明的那些因素，包括但不限于BioMarin截至6月30日的季度10-Q表格中“风险因素”标题下包含的因素, 2021年，因为这些因素可能会在任何后续报告中更新。敦促股东不要过度依赖前瞻性陈述，这些前瞻性陈述仅说明截至本文发布之日的情况。BioMarin没有义务，明确表示不承担任何更新或改变任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

BioMarin®、Brineura®、Kuvan®、Naglazyme®、Palynziq®和Vimizim®是BioMarin制药公司或其附属公司的注册商标。VOXZOGO™是BIOMARIN制药公司的商标，ALDURAZYME®是BIOMARIN/Genzyme LLC的注册商标。本新闻稿中出现的所有其他品牌名称和服务标记、商标和其他商标名均为其各自所有者的财产。

生物马林制药公司。

压缩合并资产负债表

2021年9月30日和2020年12月31日

(单位为千美元，每股除外)

(1)2020年12月31日的余额来自公司于2021年2月26日提交给美国证券交易委员会(SEC)的10-K表格年度报告(截至2020年12月31日)中包含的经审计的综合财务报表。

生物马林制药公司。

简明合并业务报表

截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月和九个月

(单位为千美元，每股除外)

生物马林制药公司。

简明合并现金流量表

截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月

(单位：千美元)

下表显示了按产品划分的产品净收入：

按产品划分的净产品收入

(单位：百万美元)

(1)2020年1月，BioMarin在一次出售交易中将Firdapse资产剥离给第三方。此次出售反映在该公司截至2020年9月30日的9个月的综合财务报表中；由于这项交易，BioMarin不再从Firdapse获得净产品收入。

非GAAP信息

本新闻稿中公布的结果包括GAAP信息和非GAAP信息。本新闻稿中使用的非GAAP收入被公司定义为GAAP净收益/亏损，不包括净利息支出、所得税拨备、折旧费用、摊销费用、基于股票的补偿费用、或有对价费用以及在某些时期的某些其他特定项目，具体情况如下。此外，BioMarin公司在本新闻稿中还包括了这些调整对每个提出时期的GAAP净收益/亏损的某些组成部分的影响。在这方面，非GAAP收入及其组成部分(包括非GAAP销售成本、非GAAP研发费用、非GAAP销售、一般和行政费用、非GAAP无形资产摊销和或有对价、非GAAP出售无形资产收益和非GAAP所得税收益)是按照与整体非GAAP计量相同的基础编制的经营项目明细表，因此也是其组成部分。

BioMarin定期在内部使用GAAP和非GAAP结果和预期来评估其财务经营业绩，并评估与其主要业务活动相关的关键业务决策：创新生物疗法的发现、开发、制造、营销和销售。由于非GAAP收入及其组成部分是BioMarin的重要内部衡量标准，该公司认为，与BioMarin的GAAP信息一起提供这一信息将增强投资者和分析师有意义地比较公司一段时期的业绩和与其前瞻性指导的能力，并确定公司主要业务的经营趋势。BioMarin还在内部使用非GAAP收入来了解、管理和评估其业务，并做出运营决策，高管的薪酬在一定程度上是基于这一衡量标准。

非GAAP收入及其组成部分不应作为可比GAAP措施的替代或优于单独考虑，应与根据GAAP编制的综合财务信息一并阅读。投资者应注意，非GAAP信息不是根据任何一套全面的会计规则或原则编制的，并不反映与根据GAAP确定的公司经营结果相关的所有金额。投资者还应该注意到，这些非GAAP指标没有GAAP规定的标准化含义，因此，它们对投资者的有用性是有限的。此外，公司未来可能不时会有其他项目不包括在其非GAAP计量中；同样，本公司未来可能不再排除其历史上在其非GAAP计量中排除的项目。由于非标准化定义，BioMarin在本新闻稿和所附表格中使用的非GAAP衡量标准的计算方法可能与其他公司使用的类似名称的衡量标准不同，因此可能无法直接进行比较。

下表显示了GAAP净收入(亏损)与非GAAP收入的对账情况：

GAAP净收益(亏损)与非GAAP收益的对账

(单位：百万美元)

(未经审计)

(1)是一笔8120万美元的费用，与上市前的valoctocogene roxparvovec库存有关，扣除基于股票的补偿，这是预期的监管批准意外延误的结果。

(2)指在2020年第二季度支付给第三方并确认为研发费用的预付许可费。

以下对报告给非GAAP信息的GAAP进行了调整，详细说明了非GAAP调整对公司每个时期经营业绩的某些组成部分的影响。

某些GAAP报告信息与非GAAP信息的对账

(单位：百万美元)

(未经审计)

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