附件99.1
沉默治疗公司在2021年研发日提供mRNAi黄金™平台和管道更新
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宣布计划启动一项使用SLN124治疗真性红细胞增多症(PV)的第一阶段研究，第三个适应症正在使用内源性Hepcidin调制进行评估 |
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SLN360单次递增剂量研究-22年第一季度背线数据的跟踪研究-独立审查委员会建议延长随访期，以评估潜在的更长的行动持续时间 |
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先进的mRNAi黄金™平台计划-准备每年提供2-3个IND |
亚洲网伦敦和纽约10月21日电发现、开发和交付新型短干扰核糖核酸(SiRNA)疗法的领先企业Silence Treeutics Plc(AIM：SLN和Nasdaq：SLN)宣布，该公司今天将在纽约市举办研发日活动。
在活动期间，思莱斯公司计划展示其专有的mRNAi GOLD™平台和当前的临床项目，包括针对高脂蛋白(A)引起的心血管疾病的SLN360，针对地中海贫血和骨髓增生异常综合征的SLN124，以及新增加的针对真性红细胞增多症(PV)的项目。Silent还将提供其不断增长的发现管道的最新情况，并计划从2023年起每年交付2-3个IND。
Silence Treeutics总裁兼首席执行官Mark Rothera说：“Silence的愿景一直是建立一个精致的平台，使更持久的精确药物的开发能够改变患者的生活。我们很高兴地报告，我们的专有和合作管道都取得了强劲进展，包括计划进一步将SLN124计划扩展为第三种适应症PV，在这种情况下，内源性海普西丁调制可能会改善全球350万目前治疗选择非常有限的患者的预后。通过我们的混合业务模式，我们致力于为我们的mRNAi黄金™平台提供最大的机会，并保持良好的地位，从2023年开始每年提供2-3个IND。“
Silence治疗公司研发主管兼首席医疗官、医学博士、执行副总裁贾尔斯·坎皮恩说：“我们对最近召开的SLN360安全审查委员会会议的结果感到非常鼓舞。根据他们的建议，我们现在已经确定了我们的剂量范围，并准备开始多次递增剂量研究。我们还延长了单次递增剂量研究的跟踪期，以充分描述SLN360的作用时间，这可能比我们最初预期的更长。我们期待着在临床上进一步评估SLN360，并保持在2022年第一季度报告单次上升剂量研究中的背线数据的轨道上。“
MRNAi GOLD™专有计划更新
SLN124计划
新的重点更新包括：
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计划寻求新的PV适应症，并在2022年下半年开始一期试验。 |
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FDA接受美国IND治疗骨髓增生异常综合征(MDS)。 |
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针对地中海贫血和MDS的两项单剂量递增剂量研究的登记仍在继续。Silent预计2022年第三季度这两项研究的背线数据。 |
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2021年5月报道的健康志愿者研究的阳性结果接受了2021年12月11日至14日举行的美国血液学会(ASH)年会的海报展示。 |
SLN360计划
新的重点更新包括：
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在2022年第一季度报告单次上升剂量研究的一线数据。 |
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独立安全审查委员会会议的主要结果： |
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建议将单次递增剂量研究的随访期从150天延长到365天，以全面评估作用持续时间，这可能比基于临床前建模的最初预期要长。 |
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治疗剂量范围已经建立在1-4组(不需要选择5组)的基础上，研究现在可以进行到多个递增剂量阶段。 |
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正在按部就班地在2022年下半年启动第二阶段开发，等待监管讨论。 |
建设专有管道
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继上周宣布的Hansoh合作之后，推进了两个新的未披露的专有项目(点击此处阅读完整版本)。Hansoh有权在第一阶段结束时许可中国地区权利。 |
MRNAi GOLD™合作计划更新
阿斯利康与心血管、肾脏、代谢和呼吸系统疾病合作
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继续与阿斯利康合作，为两个未披露的目标开发siRNA。 |
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在协作的前三年内启动五个目标的工作。 |
补体介导疾病的Mallinckrodt协作
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SLN501 C3目标计划的启用IND的研究正在进行中，预计将在2022年上半年启动第一阶段研究。 |
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为另外两个未公开的补体介导的疾病靶点开发siRNA。 |
Hansoh协作
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除了上述两个专有项目外，Silence还将与Hansoh合作开发第三个未披露的项目，Hansoh有权在提交IND申请时在全球范围内许可该项目。 |
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作为Hansoh协议的一部分，Hansoh预付了1600万美元的现金，Silence有可能获得高达13亿美元的额外里程碑，外加Hansoh净产品销售额从低两位数到十几岁的特许权使用费。 |
从2023年开始，目标是每年2-3个IND
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Silent仍将继续通过其专有和合作的mRNAi Gold™平台计划，从2023年开始每年提供2-3个IND。重点介绍的主要更新包括： |
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扩大翻译基因组学的努力，既有助于发现新的、经基因验证的致病基因，也有助于利用机器学习不断微调siRNA设计算法 |
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微调的药物发现过程 |
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针对已验证和新目标的混合风险组合，在药物发现的不同阶段进行项目，确保目标的多次命中 |
该公司的研发日将于今天(2021年10月21日)美国东部时间上午9：00至11：30在纽约市第五大道530号的会议中心举行，并将包括现场视频流。
网络直播链接：https://silence-therapeutics-rd-day.convene.com
查询：
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沉默治疗公司 吉姆·霍普金斯(Gem Hopkins)，投资者关系和企业公关主管 电子邮箱：ir@Silence-Treateutics.com
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电话：+1(646)637-3208 |
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天达银行(指定顾问和经纪人) 丹尼尔·亚当斯/加里·克拉伦斯
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电话：+44(0)207597570 |
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欧洲公关 Consilium战略传播 玛丽-简·埃利奥特/克里斯·威尔士/安吉拉·格雷 邮箱：silenceTreateutics@conconlium-comms.com
美国媒体关系 MKC Strategy，LLC 玛丽·康威 邮箱：mconway@MKCStrategies.com |
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电话：+1(516)606-6545
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关于沉默疗法
沉默治疗公司正在开发新一代药物，方法是利用人体自然的RNA干扰(RNAi)机制，抑制特定靶基因的表达，这些基因被认为在有重大未得到满足的需求的疾病的病理中发挥作用。Silent公司专有的mRNAi金™平台可以用来创建siRNA(短干扰RNA)，它可以精确地针对肝脏中的疾病相关基因并使其沉默，这代表着一个巨大的机会。SILE公司全资拥有的候选产品包括SLN360和SLN124。SLN360旨在满足在降低天生高水平脂蛋白(A)人群心血管风险方面的高和普遍的未得到满足的医疗需求，SLN124旨在解决铁负荷贫血症问题。沉默公司还与阿斯利康、Mallinckrodt制药公司和武田等公司保持着持续的研发合作。欲了解更多信息，请访问网站：https://www.silence-therapeutics.com/.
前瞻性陈述
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