美国

美国证券交易委员会

华盛顿特区，20549

表格10-Q

(标记一)

☑根据1934年证券交易法第13或15(D)节提交的季度报告

截至2020年9月30日的季度

或

☐根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条提交的过渡报告

在从中国到日本的过渡期内，中国政府和中国政府之间的过渡期将由中国政府和日本政府之间的过渡期延长到两个月后的过渡期。这段时间里，中国政府和中国政府之间的过渡期将会延长到两个月后的第一个月，也就是两年前的第一个交易日和第二个交易日之间的过渡期。

委托档案编号：001-37823

金塔拉治疗公司

(注册人的确切姓名载于其章程)

(858) 350-4364

(注册人电话号码，包括区号)

不适用

(前姓名、前地址和前财政年度，如果自上次报告以来发生变化)

根据该法第12(B)条登记的证券：

用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短期限内)提交了1934年证券交易法第13条或第15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。是☑，不是☐

用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。是☑，不是☐

用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。参见“交易法”第12b-2条中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。

如果是新兴成长型公司，用勾号表示注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据交易所法案第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐

用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如交易法第12b-2条所定义)，是或不是☐或☑

截至2020年11月9日，已发行普通股数量为24,662,299股。

目录

i

第1部分-财务信息

第一项财务报表

金塔拉治疗公司

简明合并中期财务报表

(未经审计)

截至2020年9月30日的三个月

(除非另有说明，否则以美元表示)

1

金塔拉治疗公司

简明合并中期资产负债表

(单位为千，面值除外)

附注是这些简明综合中期财务报表的组成部分。

2

金塔拉治疗公司

简明综合中期经营报表

(未经审计)

(单位为千，每股除外)

附注是这些简明综合中期财务报表的组成部分。

3

金塔拉治疗公司

股东权益简明合并中期报表

(未经审计)

(单位：千)

截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月

附注是这些简明综合中期财务报表的组成部分。

4

金塔拉治疗公司

简明合并现金流量中期报表

(未经审计)

(单位：千)

附注是这些简明综合中期财务报表的组成部分。

5

金塔拉治疗公司

简明合并中期财务报表附注

(未经审计)

2020年9月30日

(除非另有说明，否则以美元表示)

业务性质

金塔拉治疗公司(前身为德尔玛制药公司)该公司(“本公司”)是一家临床阶段药物开发公司，专注于为未得到满足的医疗需求的患者开发新的癌症疗法。该公司正在开发两种晚期3期治疗药物--用于多形性胶质母细胞瘤的Val-083和用于皮肤转移性乳腺癌的REM-001。为了加快公司的开发时间表，它利用来自广泛来源的现有临床前和临床数据。公司可能会寻求营销合作伙伴关系，以潜在地抵消临床成本，并从其候选产品的经批准的适应症中产生未来的特许权使用费收入。

于2020年6月9日，本公司由在特拉华州注册成立的全资附属公司Adgero Acquisition Corp.(“合并子公司”)与特拉华州的Adgero BiopPharmticals Holdings，Inc.(“Adgero”)订立合并重组协议及计划(“合并协议”)，并由Adgero Acquisition Corp.(“Adgero Acquisition Corp.”)与Adgero BiopPharmticals Holdings，Inc.(“Adgero”)订立。于二零二零年八月十九日，根据合并协议所载条款及条件，合并附属公司与Adgero合并及并入Adgero(“合并”)，合并附属公司的独立法人地位终止，而Adgero根据特拉华州法律继续作为合并中尚存的公司存在，并成为本公司的直接全资附属公司。合并后，每股已发行和已发行的Adgero普通股，每股面值0.0001美元(“Adgero普通股”)(不包括Adgero持有的库存股)被自动转换为获得1.5740股公司普通股(“交换比例”)的权利，以及以现金代替任何零碎股票的权利。此外，购买Adgero普通股的每份已发行认股权证被转换为可行使该数量的本公司普通股的认股权证，该数目等于(X)可行使该认股权证的Adgero普通股股份总数与(Y)兑换比率的乘积。

合并完成后，该公司从DelMar制药公司更名为Kintara治疗公司，并开始在纳斯达克交易，代码为“KTRA”。

企业历史

本公司为内华达州公司，于2009年6月24日以Berry Only，Inc.名义成立。于2013年1月25日，本公司与德尔玛制药(BC)有限公司(“德尔玛(BC)”)、0959454 B.C.Ltd.(“Callco”)及0959456 B.C.Ltd.(“Exchangeco”)及德尔玛(BC)之证券持有人订立及完成一项交换协议(“交换协议”)，并与德尔玛制药(BC)有限公司(“Del Mar(BC)”)、0959454 B.C.Ltd.(“Callco”)及0959456 B.C.Ltd.(“Exchangeco”)及Del Mar(BC)之证券持有人订立及完成一项交换协议(“交换协议”)。交换协议完成后，德尔玛(BC)成为本公司的全资附属公司(“反向收购”)。

金塔拉治疗公司是加拿大不列颠哥伦比亚省的Del Mar(BC)公司和特拉华州的Adgero公司的母公司，这两家公司都是临床阶段公司，专注于癌症治疗药物的开发。该公司也是加拿大不列颠哥伦比亚省Callco和Exchangeco公司的母公司。成立Callco和Exchangeco是为了促进反向收购。与合并有关，该公司还成为Adgero生物制药公司(“Adgero Bio”)的母公司，Adgero Bio公司以前是Adgero的全资子公司。

本公司是指本公司及其全资子公司。

流动性风险和管理计划

在截至2020年9月30日的三个月内，该公司报告净亏损1,950万美元。截至2020年9月30日，公司拥有2260万美元的现金和现金等价物，在截至2020年9月30日的三个月中，公司在运营活动中使用了410万美元的现金。该公司正处于临床阶段，到目前为止还没有产生任何收入。在其候选产品商业化或合作之前，该公司没有实现收入的前景，而这可能永远不会发生。在未来，该公司将需要额外的资金来维持其临床试验、研究和开发项目，以及用于一般业务。该公司可能会根据公司未来能够筹集的资金数额来调整其药物开发计划。在截至2020年9月30日的三个月中，该公司完成了三次定向增发，总净收益约为2160万美元(附注6)。本公司相信，根据目前的估计，截至2020年9月30日的现金及现金等价物2,260万美元，以及2020年9月30日之后行使认股权证所得的现金，将足以为其计划中的业务至少提供资金

6

自这些简明综合中期财务报表发布之日起12个月内。然而，冠状病毒(“新冠肺炎”)的大流行给信贷和资本市场带来了重大的经济不确定性和波动性。新冠肺炎疫情对公司未来筹集更多资金的能力的最终影响是未知的，将取决于未来的事态发展，这些事态发展具有很高的不确定性，无法有把握地预测，包括新冠肺炎爆发的持续时间以及可能出现的关于新冠肺炎疫情严重程度的任何新信息。

陈述的基础

本公司的简明综合中期财务报表是根据美国公认会计原则(“美国公认会计原则”)编制的，并以美元列报。本公司及其各子公司的功能货币为美元。

随附的简明综合中期财务报表包括公司及其全资子公司Adgero、Adgero Bio、Del Mar BC、Callco和Exchangeco的账目。所有公司间余额和交易均已在合并中冲销。

编制此等简明综合中期财务报表所采用的主要会计政策载于下文，并一直适用于列报的所有期间。

某些上期结余已重新分类，以符合本期的列报情况。

未经审计的中期财务数据

随附的未经审计简明综合中期财务报表是根据美国证券交易委员会(SEC)的中期财务信息规则和规定编制的。因此，它们不包括美国公认会计准则(GAAP)要求的完整财务报表的所有信息和注释。这些未经审计的简明合并中期财务报表应与公司截至2020年6月30日的已审计财务报表(包括在我们的10-K表格中)一并阅读。管理层认为，未经审核的简明综合中期财务报表反映了公允列报所需的所有调整，包括正常调整和经常性调整。截至2020年9月30日的三个月的业绩不一定表明截至2021年6月30日的财年或未来任何其他年度或中期的预期业绩。

预算的使用

根据美国公认会计原则编制财务报表要求管理层对未来事件作出估计和假设，这些事件会影响报告期末或报告期内资产、负债、费用、或有资产和或有负债的报告金额。实际结果可能与这些估计大不相同。需要管理层做出估计的重要领域包括里程碑付款负债的公允价值、为服务发行的股本工具的估值以及临床试验应计费用。有关该等假设及条件性质的进一步详情，请参阅该等简明综合中期财务报表的相关附注。

每股亏损

每股收益或亏损是根据已发行普通股的加权平均数计算的。在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月期间，每股摊薄亏损与每股基本亏损没有不同，因为公司的权证、股票期权和可转换优先股的影响是反摊薄的。截至2020年9月30日，与已发行普通股认股权证有关的潜在普通股为11,858,152股(2019-9,683,596股)，与已发行C系列优先股权证有关的潜在普通股为2,152,701股(2019年-0股)，与股票期权有关的潜在普通股为6,543,569股(2019-780,000股)，与B系列已发行可转换优先股有关的162,177股(2019-162,177股)，与未发行C系列可转换优先股有关的21,516,484股(2019年-0股)

已获得的正在进行的研发费用

该公司收购了与Adgero合并相关的正在进行的研究和开发资产。由于收购的正在进行的研究和开发资产被视为没有当前或替代的未来用途，1610万美元的费用在截至2020年9月30日的三个月期间的简明综合中期运营报表中确认。

7

财产和设备

财产和设备按成本减去累计折旧列报。折旧是在估计的五年使用年限内按直线计算的。折旧费用从设备投入使用之日起确认。

最近的会计声明

自指定生效日期起，财务会计准则委员会(“FASB”)或公司采用的其他准则制定机构会不时发布新的会计声明。

尚未被收养

会计准则更新(“ASU”)2020-06年度-债务-具有转换和其他选择权的债务(分主题470-20)和衍生工具和套期保值-实体自有权益中的合同(分主题815-40)：实体自有权益中可转换工具和合同的会计

本次修订旨在简化某些具有负债和权益特征的金融工具的会计处理，包括可转换工具和实体自有权益合同。ASU是FASB简化计划的一部分，该计划旨在降低美国GAAP中不必要的复杂性。对于不是较小报告公司的公共企业实体，ASU的修正案在2021年12月15日之后的财年和这些财年内的过渡期内有效。对于所有其他实体，生效日期为2023年12月15日之后的会计年度以及这些会计年度内的过渡期。该指导意见可能会在2020年12月15日之后的财年以及这些财年内的过渡期提前采用。该公司尚未评估采用该ASU对其简明综合中期财务报表和相关披露的影响。

在截至2020年9月30日的三个月内，除ASU 2020-06年度外，没有任何新的或现有的最近发布的会计声明对公司的简明综合中期财务报表产生重大或潜在的影响。

如附注1所述，本公司于2020年8月19日根据合并协议条款完成与Adgero的合并。为了根据ASU 2017-01确定这项交易的会计处理，必须评估一套整合的资产和活动是否应作为企业收购或资产收购进行会计处理。该指南要求进行初步筛选测试，以确定收购的总资产的公允价值是否基本上全部集中在一项资产或一组类似资产中。如果符合筛选条件，这套设备就不是生意了。就合并而言，实质上所有公允价值均集中于进行中的研发(“IPR&D”)。因此，合并一直被视为收购Adgero资产和承担Adgero债务。

根据合并协议的条款，合并完成后，公司向Adgero的证券持有人发行了11,439,013股公司普通股和2,313,904股认股权证(“Adgero认股权证”)。Adgero认股权证可按每股3.18美元(附注6)行使。Adgero认股权证的估值采用布莱克-斯科尔斯估值，加权平均无风险利率为0.21%，期限为一年，波动率为115.96%，股息率为0。本公司普通股在计量之日的估计波动率是根据本公司的历史波动率计算的。无风险利率基于政府公布的债券利率，债券的到期日与该工具在估值日的预期剩余寿命相似。预期期限已使用权证的剩余寿命进行了估计。此外，在合并的同时，该公司向配售代理发行了571,951股普通股，作为成功费用。向前Adgero股东发行的普通股以及Success Fee股票的价值为每股1.34美元，这是该公司普通股在2020年8月19日合并完成之日的收盘价。

该公司产生了大约155万美元的与合并相关的法律、咨询和其他专业费用，其中大约110万美元是在截至2020年6月30日的一年中产生的。交易成本已在随附的截至2020年9月30日的三个月未经审计的简明综合中期营业报表中归类为合并费用。

8

以下概述了根据合并转移给Adgero股东的总对价，以及根据合并获得的资产和承担的债务：

财产和设备包括后来出售的办公室家具和尚未投入使用的实验室设备。

里程碑付款责任与Adgero与St.Cloud Investments，LLC(“St.Cloud”)就收购REM-001达成的资产购买协议有关。经修订的协议日期为2012年11月26日(“圣克劳德协议”)。根据圣克劳德协议的条款，本公司有义务根据该协议支付某些款项。根据该协议，未来应支付的或有金额如下：

关于上文提到的300,000美元和700,000美元的潜在里程碑付款(每个都是“里程碑付款”)，如果其中一个里程碑付款成为可支付的，并且如果公司选择以其普通股股票支付其中一个里程碑付款，普通股的价值将等于在上述适用事件首次公开宣布后的二十(20)个交易日内公司普通股每股收盘价的平均值。

里程碑付款负债是使用两笔里程碑付款的贴现现金流值确定的。考虑到REM-001的临床发展阶段，使用了79%的贴现率来解释成功的可能性。这一期限是基于对各个里程碑的计划完成时间的估计，这些里程碑将导致对里程碑的支付。

知识产权研发资产的公允价值于截至二零二零年九月三十日止三个月的简明综合中期经营报表中作为费用列支，因为该等资产并无其他用途。

Value Technologies，LLC协议

该公司的一名高级管理人员是Valent Technologies，LLC(“Valent”)的负责人，因此Valent是本公司的关联方。

二零一零年九月十二日，本公司与Valent订立专利转让协议(“Valent转让协议”)，据此Valent将Valent拥有的Val-083专利的所有权利、所有权及权益转让予本公司。该公司现在拥有Val-083的所有权利和所有权，并负责该药物的进一步开发和商业化。根据Valent转让协议的条款，Valent有权在

9

所有收入都来自Val-083的开发和商业化。如果公司终止协议，公司可能有权获得Valent随后开发Val-083的特许权使用费，这取决于公司在价款转让协议终止之前实现的开发里程碑。

于二零一四年九月三十日，本公司与Valent及Del Mar(BC)订立交换协议(“价位交换协议”)。根据Valent Exchange协议，Valent以Del Mar(BC)向Valent发行的278,530美元未偿还贷款(包括截至2014年9月30日的累计利息28,530美元)交换278,530股本公司A系列优先股。A系列优先股的声明价值为每股1.00美元(“A系列声明价值”)，不能转换为普通股。A系列优先股的持有者每年有权获得A系列规定价值的3%的股息，每季度支付一次。截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月，公司记录了与支付给Valent的股息相关的2,089美元。这些红利被记录为累计赤字的直接增加。

关联方应付款

截至2020年9月30日，应支付给公司高管和董事的费用、开支和应计负债总额为382,004美元(2020年6月30日-663,865美元)。

在截至2020年9月30日的期间内，公司从美国国家脑肿瘤学会(“NBTS”)和国家癌症研究基金会获得了500,000美元的贷款，以支持Val-083准备参加全球适应性研究联盟(“gCar”)赞助的试验-胶质母细胞瘤(GBM)适应性全球创新学习环境(“GBM”)研究(“NBTS贷款”)。关于NBTS贷款，本公司发行了125,000份认购权证，可在2025年6月19日之前以每股普通股1.09美元的价格行使，并已于2020年6月30日计入递延融资成本(“NBTS认股权证”)。NBTS贷款以本票担保，按6%的年利率计息，2021年6月19日到期。

根据Black-Scholes估值，NBTS认股权证的估值为93,701美元，无风险利率为0.37%，期限为5年，波动率为89.82%，股息率为0%。本公司普通股在计量之日的估计波动率是根据本公司的历史波动率计算的。无风险利率基于政府公布的债券利率，债券的到期日与该工具在估值日的预期剩余寿命相似。预期期限已使用权证的剩余寿命进行了估计。

优先股

C系列优先股

10

关于合并(附注3)，公司于2020年8月通过三次独立的私募(C-1、C-2和C-3系列)发行了25,028股C系列可转换优先股(“C系列优先股”)。C系列优先股每股以每股1,000美元的收购价发行，并可根据在每轮私募结束时确定的相应转换价格转换为普通股。在受所有权限制的情况下，C系列优先股的所有者有权在12日获得股息，股息以普通股支付，股息率为C系列优先股转换后可发行普通股数量的10%、15%、20%和25%, 24, 36和48个月，2020年8月19日首次私募结束的周年纪念日。C系列优先股红利不需要董事会宣布，自红利赚取之日起每年应计一次，数额等于所述价值的适用比率。C系列优先股的任何流通股将于2024年8月19日自动转换为普通股。

C-1系列优先股、C-2系列优先股和C-3系列优先股的转换价格分别为1.16美元、1.214美元和1.15美元。根据三个不同类别的C系列优先股的转换价格，C系列优先股的25,028股将可转换为总计21,516,484股普通股。将于12日发放的累计股息, 24, 36和48个私募最初结束的月份周年纪念日为15,061,952。

C系列可转换优先股在发行时的转换功能在承诺日被确定为有益的。由于C系列可转换优先股是永久性的，没有规定的到期日，而且转换可能从一开始就随时发生，因此公司立即记录了318万美元的非现金视为股息，这与发行C系列可转换优先股产生的有益转换特征有关。这种非现金股息增加了公司普通股股东的净亏损和每股净亏损。

就发生清算时的资产和权利分配而言，C系列优先股应(I)优先于本公司的普通股，以及(Ii)优先于此后设立的任何其他类别或系列股本，而该类别或系列的股本并未明确地与C系列优先股并列或优先于C系列优先股。在清算过程中，C系列优先股应与公司的A系列和B系列优先股同等。截至2020年9月30日，C系列优先股的清算价值为声明价值2502.8万美元。

私募的总收益为2500万美元，扣除340万美元的代理佣金和开支以及法律和会计费用后，净收益为2160万美元。截至2020年6月30日，在总融资成本中，有84,944美元被递延。此外，公司还向配售代理发行了2,504股C系列股票的认股权证(“2020代理认股权证”)，这些认股权证可转换为总计2,152,701股普通股。

截至2020年9月30日，C系列优先股共有25,028股(2020年6月30日-无)流通股，因此，截至2020年9月30日，C系列优先股转换后，共有21,516,484股(2020年6月30日-无)普通股可发行。转换后的股份四舍五入为最接近的整数部分。

B系列优先股

在截至2016年6月30日的年度内，公司以每股8.00美元的收购价发行了总计902,238股B系列优先股。B系列优先股的每股可转换为0.25股普通股，相当于转换价格32.00美元(“转换价格”)，并将在监管机构批准Val-083(最低收盘价为80.00美元)后的24小时内自动转换为普通股，或从各自的最终成交日起五年内自动转换为普通股。B系列优先股的持有者有权获得每年累计的拖欠股息，股息率为9%，每季度支付一次。9%的股息从发行之日起每季度支付一次，从2016年6月30日开始每季度支付一次，分别于每年的9月30日、12月31日、3月31日和6月30日支付。股息仅通过交付普通股的方式支付，每个持有人的股息总额等于该持有人就其持有的B系列优先股股票支付的股息总额除以换股价格。B系列优先股不包含任何重新定价功能。B系列优先股的每股股票使其持有者有权在转换后的基础上与普通股一起投票。

就发生清算时的资产和权利分配而言，B系列优先股应(I)优先于本公司的普通股，以及(Ii)优先于此后设立的任何其他类别或系列股本，而该类别或系列的股本并未明确地与B系列优先股并列或优先于B系列优先股。在清算过程中，B系列优先股应与公司的A系列和C系列优先股同等。截至2020年9月30日，B系列优先股的清算价值为520万美元(2020年6月30日-520万美元)。

11

此外，本公司与持有人订立特许权使用费协议，根据该协议，本公司将根据B系列优先股持有人对本公司直接销售或根据许可或合作安排销售的B系列优先股的按比例拥有权，向B系列优先股持有人支付合计较低的个位数特许权使用费(“特许权使用费协议”)。

持有者将B系列优先股转换为普通股后，该持有者将不再根据特许权使用费协议获得持续的特许权使用费付款，但将有权获得已授予的任何剩余特许权使用费付款。特许权使用费的权利应在适用的截止日期后的头三年内授予B系列优先股的持有者，在三个归属日期各占三分之一，在该归属日期，特许权使用费金额将成为既得特许权使用费。

根据B系列优先股股息，在截至2020年9月30日的三个月内，公司发行了3,700股普通股(2019-3,700股)，并确认5,180美元(2019-2,046美元)为累计赤字的直接增加。在截至2020年9月30日的三个月内，没有B系列优先股转换(2019-25,000股)为零(2019-6,250股)普通股。

截至2020年9月30日，B系列优先股的流通股总数为648,613股(2020年6月30日-648,613股)，因此，截至2020年9月30日，B系列优先股转换后可发行的普通股总数为162,177股(2020年6月30日-162,177股)。转换后的股份四舍五入为最接近的整数部分。

A系列优先股

自2014年9月30日起，本公司向内华达州州务卿提交了A系列优先股指定证书(“A系列指定证书”)。根据A系列指定证书，公司将278,530股优先股指定为A系列优先股。A系列优先股的规定价值为每股1.00美元(“A系列规定价值”)，不能转换为普通股。A系列优先股的持有者每年有权获得A系列规定价值的3%的股息，每季度支付一次。在公司进行任何清算时，A系列优先股的持有人将有权在就普通股支付任何款项之前，从公司任何可供分配给股东的资产中，支付该持有人所持有的A系列优先股的A系列规定价值，以及由此产生的任何应计但未支付的股息。在支付普通股之前，A系列优先股的持有者将有权获得该持有者持有的A系列优先股的A系列规定价值，外加任何应计但未支付的股息。A系列优先股由Valent持有(注4)。

就发生清算时的资产和权利分配而言，A系列优先股应(I)优先于本公司普通股，以及(Ii)优先于此后设立的任何其他类别或系列股本，而该类别或系列股本并未明确与A系列优先股并列，或优先于A系列优先股。在清算过程中，A系列优先股应与公司B系列和C系列优先股同等。截至2020年9月30日和2020年6月30日，A系列优先股的清算价值为278,530美元。

截至2020年或2019年9月30日的三个月，A系列优先股没有变化。

普通股

股票发行

截至2019年9月30日的三个月

包销公开发行

于2019年8月16日，本公司完成出售(I)4,895,000股普通股，每股面值0.001美元(“普通股”)，(Ii)预资权证，以购买合共2,655,000股普通股，及(Iii)购买合共7,762,500股普通股的普通权证(“2020年投资者认股权证”)，包括800,000股普通股及2020年投资者认股权证，以购买合共7,762,500股普通股(“2020年投资者认股权证”)，其中包括800,000股普通股及2020年投资者认股权证，以购买总额为2,655,000股普通股及2020年投资者认股权证，以购买合共7,762,500股普通股(“2020年投资者认股权证”)。在本公司的包销公开发行(以下简称“发售”)中。每股普通股或PFW(视情况而定)与2020年投资者认股权证一起出售，以向公众出售一股普通股，合并有效价格为每股普通股1.00美元，并附带2020年投资者认股权证。

此次发行的净收益，包括部分行使承销商购买额外证券的选择权，在扣除承销折扣和佣金以及其他发行费用后为6,582,966美元。

2020年投资者权证在2024年8月16日到期之前可按每股1.00美元的价格行使，PFW在2019年8月16日之后的任何时候都可按每股0.01美元的价格行使。该公司亦向该公司的承销商发行377,500份认股权证。

12

献祭。承销商认股权证自2020年2月10日起至2022年8月14日到期，可按每股1.15美元行使。

在截至2019年9月30日的三个月内，所有2,655,000个PFW都以每PFW 0.01美元的价格行使，收益为26,550美元。

为服务而发行的股票

在截至2020年9月30日的三个月内，该公司发行了零(2019-6925)股普通股用于服务，从而确认了零(2019-4,843美元)的费用。截至2019年9月30日的三个月，所有为服务发行的股票都已确认为研发费用。

2017综合激励计划

本公司董事会已批准采纳本公司2017年度综合股权激励计划(“2017计划”)，该计划也已获得本公司股东的批准。董事会还批准了一份绩效股票单位奖励协议，用于根据2017年计划授予绩效股票单位(“PSU”)。根据2017年计划，目前预留了6,700,000股公司普通股供发行，减去根据德尔玛(BC)2013年修订和重新签署的股票期权计划(“遗产计划”)发行的普通股数量，或根据遗产计划授予或可能授予的股票期权的数量。截至2020年9月30日，根据遗产计划，目前共有164,235股普通股已发行和/或根据遗产计划授予未偿还购股权，根据2017年计划已发行和/或根据2017计划授予的未偿还普通股共计6,379,334股，剩余156,431股普通股可在2020年9月30日根据遗产计划发行，前提是遗产计划下的所有此类期权均已行使。

任何一名参与者于任何历年可获授奖励的公司普通股最高股数为授予日本公司完全摊薄普通股的8%(不包括根据2017年计划和/或遗产计划发行的普通股或根据2017年计划和/或遗产计划授予的未偿还奖励的普通股数量)。根据2017年计划，2027年7月7日或之后将不会授予任何奖励，但在该日期之前授予的奖励可能会延长至该日期之后。

于截至二零二零年九月三十日止三个月内，共有222,584份已发行予本公司董事的购股权作出修订，使自终止与本公司持续服务之日起行使既得购股权的期限由90天延展至一年。在222,584份中，66,850份的到期时间从2020年9月26日延长至2021年6月26日，155,734份的到期时间从2020年11月19日延长至2021年8月19日。由于这些修订，总共确认了8569美元的基于股票的薪酬支出。此外，对以前授予本公司一名高级管理人员的25万份股票期权进行了修改，将股票期权的归属从完全或有归属改为基于时间的归属，使1/6于修订日期起计六个月周年日起计的30个月期间内，其余部分按月等额分期付款归属于修订日期的六个月周年日。250,000份股票期权的总补偿费用将在修订后的归属期间确认为319,376美元。

在截至2020年9月30日的三个月内，本公司共向高管和董事授予了4,758,687份股票期权。其中，4698,687家公司的行权价为每股1.7美元，60,000家公司的行权价为每股1.355美元。在已授予的全部股票中，4278,687份股票期权在授予日的6个月周年日归属1/6，其余部分在授予日7个月周年日开始的30个月期间按月等额分期付款。在授予高管和董事的全部股票期权中，48万份从2020年10月15日开始，分12个月等额分期付款。所有授予的股票期权都有10年的期限，并可在承授人终止对本公司的服务时取消，但某些例外情况除外。

股票期权

下表列出了所有计划下未偿还股票期权的变化：

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下表汇总了截至2020年9月30日所有计划下未偿还和可行使的股票期权：

在已发行的股票期权数量中包括以20.00加元的行权价授予的2500个股票期权。上表所示这些期权的行权价已按期末收盘汇率折算为14.94美元。在截至2020年9月30日的三个月内授予的股票期权已使用Black-Scholes定价模型进行估值，假设条件如下：

在股票期权发行之日，本公司普通股的估计波动率是根据本公司的历史波动率计算的。无风险利率基于政府公布的债券利率，债券的到期日与股票期权在估值日的预期剩余寿命相似。股票期权的预期寿命已经使用普通的香草法进行了估计。

公司已确认下列金额为所述期间的股票期权费用(以千计)：

截至2020年9月30日和2019年9月30日的所有股票期权费用都已确认为额外实收资本。截至2020年9月30日，未偿还股票期权的总内在价值为977,465美元(2019年-0美元)，

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截至2020年9月30日，可行使的股票期权的内在价值为446,950美元(2019年-0美元)。截至2020年9月30日，有7802,208美元的未确认薪酬支出将在未来3.0年内确认。在截至2020年9月30日的三个月内，没有根据本公司的股票计划授予的任何股票期权被行使。股票期权行使后，将发行新股。

下表列出了所有计划下未归属股票期权的变化：

截至2020年9月30日，未归属股票期权的总内在价值为530,516美元(2019年-0美元)。未授予的股票期权的剩余加权平均合同期限为9.83年(2019-9.76)年。

普通股认股权证

下表列出了已发行普通股认股权证的变化：

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下表汇总了该公司截至2020年9月30日的已发行普通股认股权证：

C系列优先股权证

关于C系列优先股定向增发，公司发行了2,504份C系列认股权证(“C系列认股权证”)。C系列权证的行权价为每股1,000美元，提供无现金行权功能，从2020年8月19日起可行权四年。在行使C系列认股权证后可发行的C系列优先股可转换为普通股，转换方式与各系列已发行的C系列股票相同，并将有权获得与各系列相同的红利权利。

使用二项式定价模型，2020年代理权证的总估值约为330万美元，无风险利率为0.27%，期限为4.0年，波动率为95.2%至95.8%。本公司普通股在计量之日的估计波动率是以本公司普通股的历史波动率为基础的。无风险利率基于政府公布的债券利率，债券的到期日与该工具在估值日的预期剩余寿命相似。预期期限已使用权证的合同条款进行了估计。

下表列出了C系列未偿认股权证的变化：

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下表汇总了该公司截至2020年9月30日的未偿还C系列认股权证：

该公司发生了以下非现金投资和融资交易(以千计)：

本公司拥有按公允价值计量的金融工具。为确定公允价值，本公司对计量公允价值时使用的投入使用公允价值层次，通过要求在可用情况下使用最可观察到的投入，最大限度地利用可观察到的投入，最大限度地减少使用不可观察到的投入。可观察到的投入是市场参与者用来评估资产或负债的投入，是基于从独立来源获得的市场数据开发的。不可观察的投入是基于对市场参与者将用来评估资产或负债的因素的假设的投入。可用于计量公允价值的三种投入水平如下：

资产和负债根据对公允价值计量有重要意义的最低投入水平进行分类。估值投入的可观测性的变化可能会导致公允价值层次中某些证券的水平重新分类。

公司的金融工具包括现金和现金等价物、其他应收账款、应付账款、关联方应付款项和应付贷款。由于该等金融工具的即时或短期到期日，现金及现金等价物、其他应收账款、应付账款及关联方应付账款的账面价值接近其公允价值。应付贷款的公允价值等于其截至2020年9月30日的本金和应计利息508,466美元。

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搜查证演习

2020年9月30日之后，161,084股认股权证以每股1.00美元的价格行使，总收益为161,084美元。

股票期权行权

2020年9月30日之后，以每股0.61美元的价格行使了3.5万份股票期权，总收益为21350美元。

股票期权修正案

2020年11月11日，董事会批准加快授予279,675份股票期权，以购买之前于2019年9月5日授予本公司一名高管的普通股股票。股票期权的行权价为每股0.61美元。

本公司评估了从2020年9月30日到这些简明综合中期财务报表发布之日的后续事件，并确定这些简明综合中期财务报表中除下列项目外，没有后续事件需要披露。

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第二项：管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析

本管理层的讨论和分析(“MD&A”)包含1995年“私人证券诉讼改革法”所指的“前瞻性陈述”，代表我们对与管理层未来计划或目标或我们未来经济和财务表现有关的财务项目的预测、估计、期望或信念。在某些情况下，您可以通过诸如“可能”、“应该”、“计划”、“相信”、“将”、“预期”、“估计”、“预期”、“项目”或“打算”等术语来识别这些陈述，包括它们的反义词或类似的短语或表达。您应该意识到，这些陈述是对未来事件的预测或估计，可能会受到许多因素的影响，这些因素可能会影响陈述的准确性。这些前瞻性陈述不应被我们或任何其他人视为我们的事件或计划将会实现的陈述。您不应过度依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅说明截至本报告日期。除适用的证券法可能要求外，我们没有义务公开修改任何前瞻性陈述，以反映本报告日期之后的情况或事件，或反映意外事件的发生。

您应该查看我们在截至2020年6月30日的10-K表格年度报告中“风险因素”项下描述的因素和风险，以及我们提交给美国证券交易委员会(SEC)的其他文件(可在www.sec.gov上查阅)。实际结果可能与任何前瞻性陈述大不相同。

冠状病毒(“新冠肺炎”)对我们的经营、财务状况、流动性和经营业绩的影响

2019年12月，一种新的冠状病毒株新冠肺炎被报道在中国武汉出现，并于2020年3月11日被世界卫生组织宣布为大流行。新冠肺炎大流行对我们业务的最终影响是未知的，将取决于未来的事态发展，这些事态发展具有高度的不确定性，无法充满信心地预测，包括新冠肺炎爆发的持续时间，可能出现的关于新冠肺炎大流行的持续时间和严重程度的新信息，以及各国政府或我们可能决定需要采取的任何额外的预防和保护行动。

到目前为止，新冠肺炎大流行还没有对我们的临床研究造成重大干扰。我们正在进行的每一项第二阶段临床研究都在一个地点进行，这降低了中断的风险。目前，正在得克萨斯州休斯顿进行的MD Anderson癌症中心研究和在中国进行的中山大学癌症中心研究的患者探视都在如期进行。此外，到目前为止，根据每项研究方案，对患者治疗的任何干扰都在允许范围内。在新冠肺炎大流行期间，我们的临床监测员对这些地点的访问一直受到限制，但目前两个研究地点的研究数据和患者治疗的记录都是按照协议进行的。

我们有现金为计划中的行动提供资金，一直持续到2021年第四季度。然而，新冠肺炎疫情给信贷和资本市场带来了重大的经济不确定性和波动性。新冠肺炎大流行对我们筹集额外资本的能力的最终影响尚不清楚，将取决于未来的事态发展，这些事态发展具有高度的不确定性，无法有信心地预测，包括新冠肺炎爆发的持续时间以及可能出现的关于新冠肺炎大流行严重程度的新信息。我们可能无法筹集足够的额外资金，可能会根据我们未来能够筹集的资金数量来定制我们的候选药物开发计划。然而，不能保证这些举措会成功。

背景

金塔拉治疗公司(前身为德尔玛制药公司)是一家临床阶段的生物制药公司，专注于癌症新疗法的开发和商业化。

于2020年6月9日，吾等由我们在特拉华州注册成立的全资附属公司Adgero Acquisition Corp.(“合并子公司”)与特拉华州的Adgero BiopPharmticals Holdings，Inc.(“Adgero”)订立合并及重组协议及计划(“合并协议”)，并由Adgero Acquisition Corp.(“Adgero Acquisition Corp.”)与Adgero BiopPharmticals Holdings，Inc.(“Adgero”)订立。于二零二零年八月十九日，根据合并协议所载条款及条件，合并附属公司与Adgero合并及并入Adgero(“合并”)，合并附属公司的独立法人地位终止，而Adgero根据特拉华州法律继续作为合并中尚存的公司存在，并成为吾等的直接全资附属公司。作为合并的结果，每股已发行和发行的Adgero普通股，每股面值0.0001美元(“Adgero普通股”)(不包括Adgero持有的库存股)，被自动转换为获得我们普通股1.5740股(“交换比例”)的权利，以及以现金代替任何零碎股票的权利。此外，购买Adgero普通股的每份已发行认股权证均转换为可行使本公司普通股的该数量的认股权证，该数目等于(X)即可行使该认股权证的Adgero普通股股份总数与(Y)换股比率的乘积。

合并完成后，我们从DelMar制药公司更名为Kintara治疗公司，并开始在纳斯达克交易，代码为“KTRA”。

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我们是不列颠哥伦比亚省、加拿大和Adgero的母公司Del Mar(BC)的母公司。我们也是加拿大不列颠哥伦比亚省Callco和Exchangeco公司的母公司。成立Callco和Exchangeco是为了促进反向收购。

在提及“我们”、“我们”和“我们”时，指的是金塔拉和我们的全资子公司德尔玛(BC)、Adgero、Callco和Exchangeco。

我们致力于为有未得到满足的医疗需求的患者开发新的癌症疗法。我们的使命是通过为实体肿瘤患者开发和商业化抗癌疗法来造福患者，这些患者的实体肿瘤表现出使他们对目前可用的治疗方法产生抵抗力或不太可能产生反应的特征，特别是针对孤儿癌症适应症。

我们的两个主要候选药物是Val-083，这是一种新型的、有效的DNA靶向药物，用于治疗耐药实体肿瘤，如多形性胶质母细胞瘤(GBM)和潜在的其他实体肿瘤，包括卵巢癌、非小细胞肺癌(NSCLC)和弥漫性固有桥胶质瘤(DIPG)，以及REM-001，这是一种用于治疗皮肤转移性乳腺癌(CMBC)的晚期光动力疗法(PDT)。起到催化剂的作用，产生一种能诱导局部肿瘤细胞死亡的氧气。

最近的亮点

定向增发C系列优先股

在完成合并的同时，通过一系列的三次私募交易，我们以每股1000美元的收购价发行了总共25,028股C系列可转换优先股(“C系列股票”)，总收益总额约为2500万美元，净收益约为2160万美元。根据纳斯达克股票市场(Nasdaq Stock Market)的规则，私募的每一笔交易都是按市场定价的。

C系列股票分三个系列(C-1、C-2和C-3)发行，转换价格分别为1.16美元、1.214美元和1.15美元。因此，我们总共发行了25,028股C系列股票，这些股票将可转换为总计21,516,484股普通股。C系列股票将有权于12日获得股息，股息以普通股支付，股息率分别为C系列股票转换后可发行普通股股数的10%、15%、20%和25%, 24, 36和48个于2020年8月19日首次完成定向增发的周年纪念日；前提是该等股份的持有人在适用股息率之前没有转换C系列股票。

关于定向增发，吾等与Aegis Capital Corp.订立了配售代理协议(“配售代理协议”)，Aegis Capital Corp.担任本次定向增发的独家配售代理(“配售代理”)。根据配售代理协议的条款，就私人配售的三次完成，吾等向配售代理支付合共2,502,800美元的现金费用、约650,840美元的非实报实销开支津贴，并向配售代理或其指定人发行认股权证，以购买2,504股C系列股票(“配售代理权证”)。配售代理认股权证的行使价为每股1,000美元，提供无现金行使功能，可行使期限为自首次私募结束之日起四年。在行使配售代理认股权证后可发行的C系列股票将可转换为普通股，并将有权获得与已发行的C系列股票相同的红利权利。此外，作为对与合并相关的咨询服务的补偿，我们向配售代理发行了571,951股普通股。

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有针对性的临床里程碑

(历季)

以下是我们在所注明的各个时间段的计划或预期里程碑：

Q4 2020

Q1 2021

Q2 2021

Q4 2021

H1 2022

产品管道

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VAL-083

背景

VAL-083是一种一流的小分子DNA靶向化疗药物，在美国国家癌症研究所(NCI)赞助的先前第一阶段和第二阶段临床研究中显示了对一系列肿瘤类型的活性。“一流”是指Val-083体现了一种独特的分子结构，它不是任何已批准的治疗癌症的产品或正在开发的产品的类似物或衍生物。作为我们业务战略的一部分，我们利用NCI之前的这些投资和来自40多项NCI-1期和2期临床研究的数据，其中包括大约1100名患者的安全数据库，并以此为基础。

先前对Val-083的研究表明，与单纯放疗相比，Val-083的中位总生存期增加，证实了肿瘤影响Val-083的特性。我们最近的研究突出了Val-083独特的作用机制提供的机会，以及它在更大的GBM人群中解决明确定义和公认的生物标记物选择人群中未得到满足的医疗需求的潜力。因此，我们将最初的开发努力集中在那些肿瘤表现出生物学特征，使他们对国家综合癌症网络(NCCN)确定的目前可用的治疗方案产生抵抗力或不太可能产生反应的患者。例如，我们的研究表明Val-083在GBM中的活性与O6-甲基鸟嘌呤甲基转移酶(MGMT)甲基化状态无关，这使我们能够根据这一重要的生物标志物选择患者，从而提高我们当前和未来临床研究的成功概率。

我们目前正在进行两项开放标记、生物标记物驱动的MGMT非甲基化GBM第二阶段研究。MGMT是一种DNA修复酶，与对替莫唑胺(“TMZ”)的耐药性有关，替莫唑胺是目前用于治疗GBM的标准化疗。超过60%的GBM患者患有MGMT未甲基化的肿瘤，并表现出MGMT的高表达，这与TMZ治疗失败和不良患者预后有关，如2017年9月发布的NCCN GBM治疗指南所示。我们到目前为止的研究表明，Val-083的抗肿瘤活性不依赖于MGMT的表达。在我们目前的第二阶段研究中，我们使用MGMT作为生物标记物，在三个不同的GBM患者群体中识别接受Val-083治疗的患者：

2020年6月4日，我们接受了全球适应性研究联盟(GCar)的邀请，将Val-083纳入gCar的胶质母细胞瘤适应性全球创新学习环境(GBM Agile)研究，该研究是为GBM患者提供的适应性临床研究平台。2020年10月21日，我们宣布已与gCar达成最终协议。我们计划利用GBM敏捷研究作为Val-083新药申请提交和注册的基础。

GBM Agile是一项国际努力，利用FDA批准的主方案，对来自多个赞助商的多种药物进行同时测试，并随着时间的推移，针对一个主要终点为总存活率的共同控制组，开发针对新诊断和复发的GBM的潜在疗法。我们打算使用GBM敏捷研究的VAL-083分支的结果来提交FDA批准，假设结果支持这样的提交。GBM Agile是一项第二阶段/第三阶段的研究，它采用了具有成本效益的适应性研究设计，包括第一阶段的学习和适应阶段以及第二阶段的扩展和确认阶段。GBM Agile将由最多200名患者组成，按三个子类型分层：新诊断的甲基化、新诊断的未甲基化和复发。这项工作由GBM领域的主要意见领袖领导，并得到了一个由130多名临床医生、研究人员、生物统计学家、成像师、病理学家、政府和行业领导人以及患者权益倡导者组成的国际小组的集体支持。

我们还进行了卵巢癌的研究。卵巢癌是女性第五种最常见的癌症，也是被诊断为妇科恶性肿瘤的女性的主要死亡原因。我们正在评估卵巢癌的最佳治疗方案，包括Val-083与PARP抑制剂的潜在联合应用。FDA于2016年批准Val-083用于治疗卵巢癌的孤儿药物指定。

除了我们在美国的临床开发活动外，根据我们与广西五洲药业(集团)有限公司(“广西五洲药业”)的合作，我们还向广西五洲药业提供了Val-083在中国的某些商业权，在中国，Val-083被批准用于治疗慢性粒细胞白血病(CML)和肺癌的化疗药物。广西五洲药业公司是目前唯一获得中国食品药品监督管理局(“CFDA”)许可为中国市场生产该产品的制造商。

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我们拥有广泛的专利组合来保护我们的知识产权。我们的专利申请要求Val-083和相关化合物的物质组成和使用方法、合成方法以及Val-083制造过程的质量控制。我们相信，我们的知识产权组合为Val-083的商业化提供了可靠的市场地位。此外，根据“孤儿药物法案”和欧洲药品管理局(“EMA”)，Val-083已被FDA指定为孤儿药物，用于治疗胶质瘤，包括GBM。FDA还批准了Val-083治疗髓母细胞瘤和卵巢癌的孤儿药物说明。

我们的企业发展战略是在逐个适应症的基础上推进Val-083，然后在其成熟到足以保证适当的许可估值时考虑进行外包许可。除了VAL-083对多种实体肿瘤适应症的适用性外，我们还在不断评估许可或获得更多候选产品，以便建立一个产品线，并使我们为股东价值的长期可持续性和增长做好准备。我们相信，我们的临床开发团队的经验将使我们能够有效地开发可能的候选药物，我们可能会在未来获得或许可这些候选药物。

我们打算继续评估我们战略方向的各种选择。这些选择可能包括筹集额外资本、收购另一家公司和/或补充资产、我们的出售或其他类型的战略合作伙伴关系。

MGMT-非甲基化GBM

胶质瘤是最常见、最致命的胶质瘤。根据美国中央脑肿瘤登记处的数据，GBM的发病率为3.20%/10万人年。2017年，美国约有1.3万例新诊断出GBM病例，欧洲约有1.6万例。在GBM患者群体中，大约三分之二的患者相对于他们的MGMT状态是非甲基化的。

MGMT(O6-甲基鸟嘌呤甲基转移酶)甲基化状态的测定已成为临床上的常规做法，作为与TMZ(泰莫达)标准化疗耐药相关的生物标志物^®)，以及患者的GBM结果。大约三分之二的GBM患者的肿瘤被描述为“MGMT非甲基化”，并表现出MGMT的高表达，MGMT是一种自然产生的DNA修复酶，其活性使TMZ的化疗活性丧失。对于MGMT未甲基化的GBM缺乏特定的治疗方法是一个重大的未得到满足的医疗需求。重要的是，NCCN指南2017年的更新指出，TMZ在具有未甲基化MGMT启动子的GBM患者中的治疗益处可能较低。

我们已经证明Val-083的抗肿瘤机制是主动的，不依赖于MGMT的体外状态。我们认为，这表明Val-083有潜力替代目前的标准治疗化疗替莫唑胺，用于治疗MGMT未甲基化的GBM。因此，我们正在利用MGMT甲基化状态来识别不太可能对替莫唑胺有反应的GBM患者，并在我们目前的Val-083临床研究中只包括MGMT非甲基化患者。

我们认为，在NCCN指南2017年更新的背景下，我们的研究突出了这一未得到满足的需求，以及Val-083作为治疗MGMT非甲基化GBM的潜在新护理标准的机会。

VAL-083临床研究

新诊断的MGMT非甲基化GBM的第2期研究

2017年9月，我们在中国广州SYSUCC启动了一项单臂、生物标记物驱动的开放标签第二阶段研究，对象是新诊断的MGMT非甲基化GBM患者。这项研究是在我们与广西梧州药业公司的合作协议下进行的。

在这项第二阶段的研究中，Val-083与放射治疗相结合，作为用替莫唑胺治疗MGMT未甲基化的GBM患者的标准治疗放化疗的潜在替代药物。这项研究的目的是确认为期三天的Val-083剂量方案与放射治疗相结合的安全性，并调查Val-083与放射治疗相结合治疗MGMT非甲基化GBM患者的疗效。

我们已经完成了这项研究的登记，总共有29名新诊断的MGMT非甲基化的GBM患者。与目标人群的历史结果相比，这项研究的疗效终点包括肿瘤反应(由神经肿瘤学反应评估(RANO)评估)、无进展生存期(PFS)、6个月无进展生存期(PFS6)和总生存期(OS)。这项研究分两部分进行：(1)剂量确认：VAL-083在队列中(20、30和40 mg/m)²/每天IV天，每21天3次)，以评估与X射线治疗(“XRT”)同时使用时的安全性和活动性，以确定最大耐受剂量(“MTD”)，以及(2)扩展：VAL-083将在多达20名额外的患者中进行研究，目标剂量由研究的剂量确认部分确定，与XRT同时使用。安全性和耐受性评估将用于支持Val-083结合放射治疗的进一步临床开发。Val-083在血浆和脑脊液(“CSF”)中的药代动力学评估将被用来将中枢神经系统中的药物暴露与患者的预后联系起来。

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研究20、30和40 mg/m的剂量确认队列²/每21天x三次已经完成。根据研究的剂量确认阶段，我们选择30 mg/m²/d，联合放射治疗新诊断的MGMT-非甲基化的GBM患者。这项研究完全纳入了29名患者。

2020年6月22日，在AACR的第二届虚拟年会上，我们提供了以下患者数据的最新情况：

虽然这不是一项面对面的研究，但从历史上看，替莫唑胺(“TMZ”)已被证明在未甲基化的GBM患者中有6.9个月的PFS。其他剂量也作为研究剂量递增的一部分进行了检查，除了20毫克/米之外，所有剂量都进行了检查。²/天剂量也显示出优于历史对照的PFS。所有已完成治疗或仍在积极治疗的患者平均接受了8个周期的治疗。9名患者接受了10个或更多周期的治疗。

与德克萨斯大学MD安德森癌症研究中心合作进行的MGMT非甲基化GBM第二阶段研究

2017年2月，我们与MDACC合作启动了一项生物标记物驱动的开放标签单臂第二阶段研究。这项由生物标记物驱动的研究(检测MGMT甲基化状态)已修改为招募多达83名患者(35名患者，起始剂量为40毫克/米)。²/天，起始剂量为30毫克/米²/日)，以确定Val-083治疗对使用替莫唑胺治疗后肿瘤复发的GBM患者提高总存活率的潜力。这些患者以前没有接受过阿瓦斯丁治疗。^®。此外，这项研究已经修改，增加了一种新的辅助患者手臂。这支手臂将包括多达36名以前接受TMZ联合放射治疗的患者，他们将开始使用Val-083治疗，而不是接受额外周期的TMZ治疗。

反复学习的手臂。

复发研究组的患者在TMZ失败后正在接受Val-083的二线治疗。截至2020年5月28日，72名患者(原计划83名)已进入本研究的复发组。

2020年6月22日，在AACR的第二届虚拟年会上，我们提供了以下患者数据的最新情况：

这项研究中的安全概况很好地符合研究方案中描述的现有安全监测指南。然而，在咨询了MDACC的首席研究员后，我们修改了这项临床研究的方案，将val-083的起始剂量修改为30 mg/m。²/天，在21天周期的第1、2和3天。这一改进可能会提高这一患者群体的耐受性，从而通过增加患者可能接受的药物周期数，潜在地增加对Val-083的总体暴露。出于同样的原因，我们已将患者筛查血小板计数从100,000/µL修改为125,000/µL。这项研究的安全数据将成为整体安全档案的一部分，以支持未来向FDA和其他监管机构提交的文件。

对于这些经过大量替莫唑胺预处理的GBM患者来说，能够接受多周期的Val-083治疗而不会出现明显的血液学毒性是很重要的。我们认为，改良剂量的Val-083，除了患者资格血小板计数的改变外，应该有助于提高患者的安全性。我们相信，这项研究的积极结果将有助于支持Val-083被批准用于治疗MGMT未甲基化的复发性GBM。

这项研究的详细描述可以在Clinictrials.gov上找到，识别码：NCT02717962。

佐剂研究臂

2019年7月24日，我们宣布在MDACC进行的第二阶段研究的辅助手臂中招募第一名患者。辅助手臂最初计划为24名患者，但基于令人鼓舞的结果，我们计划将辅助手臂的登记人数从最初计划的24名患者增加到最多12名额外的患者。这些患者将在放疗的同时接受最初周期的替莫唑胺治疗，但还不会开始随后的TMZ周期(即维持期TMZ患者)。Tanguturi等人(2017年Nero-Oncology)公布的数据表明，接受当前治疗标准的未甲基化MGMT患者的无进展生存期中值为6.9个月。

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2020年6月22日，在AACR的第二届虚拟年会上，我们提供了以下患者数据的最新情况：

如上所述，MDACC临床研究中复发臂的患者接受了大量替莫唑胺的预处理。根据我们的MDACC和SYSUCC临床研究公布的数据，我们认为有很大的机会治疗处于替莫唑胺前维持阶段(即辅助剂)的GBM患者。在AACR 2019年4月的年会上，我们报告了骨髓抑制(血小板减少和中性粒细胞减少)是与Val-083相关的最常见的不良事件。

跨研究的安全问题

截至2020年5月15日，3名受试者经历了严重的不良事件(“SAE”)，可能与新诊断研究中的Val-083有关，而截至2020年5月28日，10名受试者在MGMT非甲基化的GBM的第2期研究的复发臂中经历了可能与药物相关的SAE，1名患者在该研究的佐剂组中经历了可能与药物相关的SAE。

VAL-083快速通道指定

FDA已经批准我们在复发的GBM中使用Val-083的快速通道。

快车道指定旨在加快对在治疗危及生命的疾病和解决未得到满足的医疗需求方面有希望的药物的审查，目标是更早地为患者提供新的治疗方法。快速通道指定为赞助商提供了增加与FDA沟通频率的机会，以确保最佳的开发计划，并收集支持药物批准所需的适当数据。指定Fast Track的其他好处可能包括加速审批、优先审查和滚动审查。加速批准的药物证明对合理可能预测临床益处的替代物或中间终点有影响。优先审查将FDA对新药的审查过程从10个月缩短到6个月，适用于在现有疗法的安全性和有效性方面都有显著改善的药物。滚动审查为制药公司提供了提交其新药申请(“NDA”)的完整部分供FDA审查的机会。通常，在制药公司向FDA提交了整个申请后，NDA审查才会开始。通过快速通道的指定，FDA试图确保药物开发过程中提出的问题得到快速解决，通常会导致更早的批准和更多的患者进入。

胶质瘤和多形性胶质母细胞瘤的治疗现状

胶质瘤是一种中枢神经系统(“CNS”)肿瘤，起源于大脑或脊柱中的胶质细胞。神经胶质细胞是围绕神经的细胞。它们的主要功能是为中枢神经系统中的神经元提供支持和保护。

胶质瘤是最常见、最致命的胶质瘤。根据美国中央脑肿瘤登记处的数据，GBM的发病率为3.20%/10万人年。2017年，美国约有1.3万例新诊断出GBM病例，欧洲约有1.6万例。

GBM的常见症状包括头痛、癫痫、恶心、虚弱、瘫痪和人格或认知变化，如丧失语言或清晰思考困难。基底膜进展迅速，患者病情迅速恶化，最终导致死亡。GBM患者的前景普遍不佳。在接受最佳治疗的新诊断的GBM患者中，总的中位生存期不到15个月，两年和五年的生存率分别约为30%和10%。新诊断的未甲基化GBM患者的中位总生存期为12.2个月。

2017年9月，NCCN更新了GBM的治疗指南。GBM的推荐治疗方案包括手术切除尽可能多的肿瘤(“去瘤”)，然后放射治疗，同时辅以替莫唑胺化疗，加或不加肿瘤治疗场(“TTF”)。对于肿瘤编码DNA修复酶MGMT(一种与替莫唑胺耐药相关的生物标志物)基因的未甲基化启动子的GBM患者，手术后可以单独接受放射治疗。

具有未甲基化MGMT启动子的患者有高水平的MGMT，这是一种自然产生的DNA修复酶，可以修复TMZ诱导的抗肿瘤损伤，从而允许患者的肿瘤在接受治疗后继续生长，这会导致不良的结果。在临床实践中，MGMT甲基化状态的测量已经成为常规的生物标记物，与TMZ的疗效和GBM的患者预后相关。

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GBM患者生存概率与MGMT酶的表达相关(未甲基化的启动子=高MGMT表达和显著缩短生存期)

TTF(Optune)^®)是成人GBM的一种非侵入性技术。TTF使用交变电场扰乱肿瘤细胞分裂，或导致细胞死亡，从而防止肿瘤迅速生长或扩散。一项临床研究报告说，使用TTF联合TMZ治疗的GBM患者比单用TMZ治疗的患者存活时间更长。

大多数GBM患者的肿瘤在最初治疗后6-12个月内复发。根据NCCN对符合条件的患者的指南，建议通过临床研究进行实验性治疗。NCCN指南还建议采用全身化疗，如洛莫司汀(“CCNU”)。对于符合额外手术清除条件的患者，可以使用卡莫司汀(“BCNU”)晶片进行局部化疗。CCNU和BCNU与TMZ靶向相同的DNA位点，也受到MGMT相关抗性的影响。

阿瓦斯丁(Avastin)^®(一种抗血管内皮生长因子抗体)最近在美国、加拿大、澳大利亚和日本获得全面批准，成为先前治疗后复发的GBM患者的单一药物。阿瓦斯丁带有FDA的“黑匣子警告”，涉及严重的、有时是致命的副作用，如胃肠道穿孔、伤口愈合并发症和出血。没有数据表明使用阿瓦斯丁治疗的GBM患者的疾病相关症状得到改善或存活率提高。

复发的GBM患者，特别是那些使用阿瓦斯丁治疗后肿瘤进展的患者，治疗选择有限或没有选择，预后非常差。根据已发表的文献，服用阿瓦斯丁后肿瘤进展不到5个月的GBM患者的中位生存期不到5个月。

VAL-083作用机制

几乎所有癌症的治疗都以化疗为基础。我们认为，Val-083可能有效地治疗表现出生物学特征的肿瘤，这些肿瘤对目前可用的化疗产生耐药性，特别是对于那些对其他治疗方案失败或产生耐药性的患者。

我们的研究表明，Val-083通过一种独特的作用机制攻击癌细胞，这与用于癌症治疗的其他化疗药物不同。我们的数据表明，Val-083在N端形成链间交联⁷鸟嘌呤在癌细胞DNA上的位置。我们的数据还表明，这种交联形成迅速，不易被癌细胞修复，导致癌细胞细胞周期停滞和致命的双链DNA断裂。VAL-083很容易通过血脑屏障。已发表的临床前和临床研究表明，与正常细胞相比，Val-083在肿瘤细胞中更容易被吸收。

在体外，我们的数据还表明，Val-083的独特机制可能能够克服对一系列癌症的耐药性。例如，Val-083对MGMT未甲基化的GBM细胞具有活性，这些细胞对替莫唑胺和亚硝脲具有抗药性。VAL-083在p53突变的非小细胞肺癌(“NSCLC”)、卵巢癌和髓母细胞瘤细胞系中也保持高水平的活性，这些细胞系对铂类化疗具有抗药性。

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重要的是，针对上述每一种肿瘤的临床活性都是在先前NCI赞助的第二阶段临床研究中确定的。我们相信，这些历史临床数据和我们自己的研究支持Val-083作为一种潜在的治疗多种癌症的新疗法的发展。

在以前的NCI赞助的临床研究和我们自己的临床研究中，与使用Val-083相关的主要剂量限制毒性(“DLT”)是骨髓抑制，特别是血小板减少。骨髓抑制，包括血小板减少，是化疗的常见副作用。骨髓抑制是负责提供免疫力、携带氧气和导致正常血液凝结的细胞减少。血小板减少是血小板数量的减少，有助于凝血。现代医学可以更好地管理骨髓抑制副作用。我们相信，这提供了一个潜在的机会，通过大幅增加Val-083的剂量来改善该药物已经确立的疗效，该药物可以安全地应用于癌症患者。

没有证据表明，即使延长了Val-083的治疗时间，也没有肺、肝或肾的毒性。来自中国市场的数据支持NCI研究的安全性发现，在中国市场，该药物已获得批准超过15年。

REM-001

背景

通过REM-001，我们正在开发我们的光动力疗法(“PDT”)，用于治疗罕见的、未得到满足的医疗需求。PDT是一种使用光敏化合物或光敏剂的治疗方法，当暴露在特定波长的光下时，这种化合物作为催化剂产生一种形式的氧，导致局部肿瘤细胞死亡。REM-001由激光光源、光传输装置和REM-001药物产品(统称为“REM-001疗法”)三部分组成。REM-001由脂质制剂中的活性药物成分(“原料药”)组成。REM-001原料药是SnET2(“锡乙基硫嘌呤”)，它是第二代PDT光敏剂。我们相信REM-001与上一代PDT化合物相比具有多方面的优势。

我们对REM-001的主要适应症是CMBC，这是一种可能会袭击晚期乳腺癌患者的疾病，其有效的治疗选择有限。在四项针对CMBC患者的2期和/或3期临床研究中，REM-001疗法主要针对以前接受过化疗和放射治疗失败的患者，能够减少或消除大量已治疗的CMBC肿瘤。具体地说，我们对从这些研究中收集的数据的分析表明，在接受REM-001疗法治疗的可评估肿瘤部位中，大约80%的患者完全有效；这意味着后续临床评估显示没有可见的肿瘤残留证据。我们相信临床数据表明，REM-001疗法有望在这一难以治疗的患者群体中局部消除或减缓经治疗的皮肤癌肿瘤的生长。

2012年，Adgero从Miravant的债权人手中收购了某些资产和监管文件，包括由Miravant Medical Technologies及其全资子公司(统称为“Miravant”)开发的REM-001疗法，以及相关技术、临床数据和知识产权。收购这项技术的主要动机是为了获得REM-001疗法及其相关技术、专利工艺和监管文件的权利，我们相信这些权利已经经历了实质性的临床开发，这将有助于加快获得监管部门批准将我们的REM-001疗法推向市场的进程。

Miravant在20世纪90年代开始了REM-001及其相关设备组件的商业开发。这导致了CMBC的晚期临床研究，也导致了在“湿性”老年性黄斑变性(AMD)方面的临床研究。在这两个适应症中，AMD代表了一个更大的市场，1998年，我们认为主要是出于商业原因，Miravant停止了其CMBC计划，并与公司合作伙伴一起或通过其公司合作伙伴，最终在2000年将其REM-001的开发工作集中在AMD上。Miravant向FDA提交了一份新药申请(“NDA”)，要求使用REM-001治疗AMD的某一方面。FDA审查了这份申请，并批准了Miravant使用REM-001治疗AMD的批准函，最终批准取决于成功完成3期研究等。Miravant在完成本研究之前于2006年停止了运营。

虽然Miravant没有寻求CMBC的适应症直到获得批准，但它确实在四项Miravant CMBC研究中汇编了大量的临床数据。这些研究中的前两项是2/3期研究，治疗了68名CMBC患者，这些患者大多以前放射治疗失败，然后接受REM-001治疗。*Miravant为这两项研究汇编了安全性和有效性数据。当Miravant停止CMBC计划的时候，REM-001疗法还在另外两项治疗81名CMBC患者的2期或3期临床研究中进行测试。我们对Miravant内部记录的审查表明，所有四项研究的数据基本上都是按照良好的临床实践收集的，并对数据进行了安全性分析，并向FDA提交了报告。我们的审查还表明，Miravant从未对前两项研究中的81名患者进行过疗效分析，这两项研究在Miravant停止CMBC计划时尚未完成。

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根据我们对81名CMBC患者的分析，以及从最初68名患者收集的数据，我们认为REM-001疗法在CMBC患者中提供了有希望的安全性和有效性，这些结果加在一起，为REM-001疗法作为这种疾病的潜在疗法提供了强有力的支持。此外，我们认为，之前授予Miravant的关于其在AMD方面对REM-001的NDA的批准信可能表明，REM-001所需批准的许多要素已经完成。

治疗CMBC的方法很多，包括各种形式的化疗、放射治疗、手术切除、热疗、冷冻治疗、电化学治疗、局部药物治疗和皮内注射化疗。然而，在很大程度上，我们认为这些疗法往往是不够的，因为每种疗法的疗效、毒副作用和/或副作用都是有限的。我们相信我们的REM-001疗法对于这一适应症有几个优点：它可以高度直达肿瘤部位，具有最小的全身影响或正常组织毒性，可以与其他疗法结合使用，并且可以定期重复使用。

作为我们审查的结果，我们以C类格式向FDA提交了问题，以审查技术和结果，并确定监管批准的预期要求。2017年3月3日，我们收到了FDA对这些问题的书面回应。基于这一回应，我们相信，我们计划通过修改先前的质量标准来制造REM-001，以满足目前推荐的监管标准，这一计划将是可以接受的。FDA还表示，我们计划使用已被证明在功能上与Miravant使用的设备相当的光传输设备，这一计划将是可以接受的。

2017年10月，我们与FDA举行了B型面对面指导会议，主要关注CMBC第三阶段研究的设计。然后，在2018年5月，我们与FDA举行了B类第二阶段末期会议，重点讨论了我们解决与CMBC工作相关的CMC和设备主题的计划。在这些互动中，FDA提供了一些它希望我们在计划中的临床研究中测量的临床参数的指导，以及相关的CMC和设备计划的指导。根据FDA的回应，我们计划在CMBC进行一项3期临床研究，以测试REM-001疗法的安全性和有效性，以供上市批准。2018年6月，我们向FDA提交了一份第三阶段协议和统计分析计划，纳入了FDA在2017年10月会议上收到的反馈意见。我们也与临床研究机构进行了广泛的讨论，以进行这项研究，并收到了其中五个机构的详细建议。自2018年5月的会议以来，我们已经聘请了一家合同制造商，该制造商生产了我们原料药的原材料，并根据GMP生产了两批原料药。我们目前正计划进行制成品的GMP生产，以供计划中的临床研究使用。

我们还相信，REM-001疗法有望用于治疗CMBC以外的皮肤转移性癌症，以及局部进展性基底细胞癌，如基底细胞癌痣综合征(“BCCNS”)和皮肤复发性基底细胞癌。2018年1月16日，FDA批准了我们的请求，将锡乙基硫嘌呤(REM-001中的活性药物成分)指定为治疗BCCNS的孤儿药物。根据这一指定，我们联系了BCCNS和相关适应症的临床专家，寻求他们对这些适应症中REM-001治疗最合适的临床路径的指导。

我们相信REM-001疗法对某些心血管疾病也有希望，包括对血液透析患者的心血管通路部位进行从头治疗，以改善目前较高的失败率。我们还持有一项最初授予米拉万特的孤儿药物称号，用于预防血液透析患者移植失败。我们一直在努力进一步开发这一适应症，包括与这一领域的一位关键意见领袖接触，并提交一份NIH关于晚期临床前研究的拨款提案，我们相信这可能会直接导致IND和临床研究。2020年7月17日，我们收到了这笔赠款已经发放的通知。

REM-001监管备案文件

用于REM-001治疗的最初研究新药(“IND”)为IND 39,940，于1992年6月提交给FDA肿瘤学和肺部药物产品部。该IND现在由FDA肿瘤学产品部门负责。所有的CMBC研究都是在这个IND下进行的。Miravant保留了这一IND，但在2005年，他们将其置于非活动状态，因为他们将REM-001的开发努力集中在眼科上。2012年，在圣克劳德对Miravant采取止赎行动后，我们随后购买了Miravant资产，圣克劳德将该Ind的所有权转让给了我们。FDA正式承认了这一转移，并于2012年12月14日更改了赞助商的信函。我们与FDA就CMBC的互动是在本Ind的主持下进行的。根据监管顾问的意见，我们期望CMBC、非CMBC皮肤转移癌和BCCNS基底细胞痣综合征的临床开发将在该IND下进行。FDA最近批准的局部晚期基底细胞癌，包括BCCNS患者，一直在FDA肿瘤学产品部门的职权范围内。

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作为我们与圣克劳德的购买协议的一部分，另外两个IND的赞助商被转移到我们手中。2013年2月25日，FDA的皮肤病和牙科产品部门通过更改赞助商信函通知我们，它承认我们是IND 50,116的赞助商。2013年5月8日，FDA的移植和眼科产品部门通过更改赞助商信函通知我们，它承认Adgero为IND 49,648的赞助商。目前，我们预计我们计划的或预期的任何临床开发活动都不会在这两个IND之下。

REM-001疗法

我们的REM-001治疗产品由三个部分组成，DD系列激光光源(或等效光源)、ML2-0400光传输装置(或等效光源)和药物REM-001。根据Miravant肿瘤学IND，FDA先前批准所有三种成分一起用于某些Miravant CMBC研究。在使用中，药物REM-001首先通过静脉输注给药，然后允许在体内分布并被肿瘤吸收。然后，使用连接在激光光源上的光传输装置用光照射肿瘤，这样累积的药物REM-001就可以被激活，达到预期的临床效果。我们对Miravant CMBC研究收集的临床数据的分析表明，REM-001疗法在肿瘤组织中比在健康组织中提供了更强的反应，这是REM-001配方的目标。

我们的计划是为CMBC使用在功能上与Miravant DD2相当的新激光器，Miravant DD2是在某些Miravant临床研究中使用的激光器。Miravant DD2激光器能够提供2瓦的光功率，中心波长为664纳米。根据我们与FDA的互动，我们相信使用这种新的功能相当的激光器将会被FDA接受。

我们计划在CMBC项目中使用的光传输设备与Miravant之前在临床研究中开发和使用的基本设计相同。在皮肤治疗的情况下，例如使用CMBC，光传递装置由光纤组成，该光纤具有修饰的一端，以允许其将均匀的光治疗场传递到肿瘤。我们的计划是让一家合同医疗设备制造商使用基本的Miravant设计制造临床光传输设备，并按照与以前使用的相同的性能规格进行测试。

REM-001药物

REM-001是一种用于光动力疗法的光敏性药物。在光激活过程中，光敏剂药物起到催化剂的作用，吸收光能，并将光能传递给周围的含氧分子，产生活性氧(ROS)。活性氧可以启动各种生物学作用机制：

REM-001已被证明可以诱导细胞凋亡，在治疗AMD的一个方面，具有抗血管生成的特性。REM-001是第二代光敏剂药物，设计具有以下属性，以克服早期第一代光敏剂药物(如Photofrin)的几个缺点：

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REM-001安全性和毒理学

我们认为PDT具有固有的安全优势，因为它使用的光敏剂化合物基本上是非活性的，除非它们被特定波长的强光照射。然而，药物分子，包括光敏剂分子，本身就可能存在安全或毒理风险。REM-001之前在其整个开发周期中都经历了临床前和临床研究，并经历了FDA药物批准通常所需的某些测试。在之前的临床研究中，REM-001已经安全地应用于1100多名患者。最重要的是，REM-001之前已经被FDA作为Miravant提交的使用REM-001治疗AMD(一种非CMBC适应症)的NDA的一部分进行了审查。在那次审查之后，FDA于2004年在AMD的一个方面批准了REM-001，最终批准取决于成功完成3期研究等。虽然不是决定性的，但我们相信这封信，以及我们从FDA会议上收到的反馈，表明与REM-001相关的重大安全或毒理学问题不太可能最终阻止上市批准。

根据我们对Miravant CMBC研究的临床数据的回顾，我们认为疼痛是这些研究中患者经历的最常见的与治疗相关的不良事件。REM-001遇到的第二个最常见的安全问题是短暂的光敏性，这意味着应该避免在强光和直射阳光下长时间暴露。所有光敏剂都会在一定程度上发生瞬态光敏反应。我们相信，这个问题可以通过减少治疗后两到四周暴露在强光和阳光下的时间来解决。总的来说，在这些CMBC研究中观察到的潜在的与治疗相关的不良事件在性质(疼痛、水肿、皮肤光敏)和严重程度上都是预期的，并且在研究过程中大多得到解决。

CMBC的当前治疗和实验治疗

与许多癌症一样，目前CMBC的标准治疗方法是手术切除。然而，由于肿瘤范围或皮肤状况的原因，这通常是不可行的，特别是在接受过放射治疗的患者中。许多其他疗法已经用于CMBC患者，包括各种形式的化疗、放射治疗、热疗、冷冻治疗、电化疗、局部药物和皮内注射化疗。研究人员还试图将各种疗法结合起来，以努力提高疗效。然而，我们认为，考虑到每种疗法的疗效、毒副作用和/或副作用有限，这些疗法往往是不够的。对于那些可能已经经历了广泛的手术以及全程放疗和/或全身化疗的患者来说，与治疗相关的副作用可能特别困难。此外，CMBC肿瘤在这些治疗后继续发展的事实也是一个信号，表明肿瘤细胞可能已经对其中一些方法产生了抵抗力。根据我们与临床医生的讨论和文献综述，以及FDA于2017年3月3日的回应，我们认为，治疗无法切除的CMBC肿瘤在很大程度上是一个未得到满足的医疗需求，特别是对于已经接受了广泛放疗和化疗的患者。

CMBC的临床结果

虽然我们还没有进行任何临床研究，但我们已经对Miravant公司以前使用REM-001疗法进行的1期和4期2期和/或3期CMBC临床研究(“Miravant CMBC研究”)进行了分析，并得出结论，在这些研究中，REM-001疗法提供的肿瘤应答率比通常使用替代CMBC疗法更高，但该计划于1998年停止。我们对Miravant公司记录的审查进一步表明，在这一决定之后，Miravant公司继续监测CMBC研究中的患者，并按照协议的要求收集数据，但他们没有对CMBC患者进行REM-001疗法的进一步治疗。我们认为，Miravant最初选择停止这一计划是为了将其REM-001开发努力集中在“湿”AMD的一个方面。

第1期临床研究

Miravant最初进行了一期剂量递增临床研究，以建立REM-001剂量学，用于随后的安全性和有效性研究。这项研究始于1993年，招募了22名患有各种皮肤癌病变的患者。其中，213个皮肤癌病变使用递增的REM-001药物和光剂量进行治疗。这项研究使用了比后来研究中使用的更早一代的光传输设备，但这些设备提供的光输出与后来研究中使用的那些设备相同。在这些研究中，REM-001药物剂量从0.1J/kg到1.2 mg/kg，轻剂量从100到200J/cm²治疗时间点为24~72h。这项研究表明，药物剂量超过0.8 mg/kg，轻剂量为200J/cm²在各种皮肤癌病变中，24小时给药提供了很高的总体应答率。之前测试的1.2毫克/公斤的剂量随后在第二阶段第一试验中进一步测试，在27个皮肤肿瘤病变中使用，提供了66%的完全应答率和90%的总应答率。基于这些结果，该剂量学被用于随后的CMBC研究，包括下文所述的Miravant CMBC研究。

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第2/3期研究

Miravant使用REM-001治疗CMBC进行了四项2/3期研究，总结如下。这些研究都使用了如上所述的相同剂量学方法，而且大多数患者以前都曾接受过放射治疗和化疗。这些研究中使用的光传输装置是ML1-0400或功能等效的ML2-0400。其中三项研究使用的激光光源是Miravant DD2激光器，另一项研究使用的是LaserScope制造的KTP模型激光器。每项研究都是在Miravant的REM-001癌症研究新药应用(“IND”)下进行的，采用了良好的临床实践，并收集了相应的安全性和有效性数据。在我们收购Miravant资产的过程中，该Ind的所有权已转让给我们。

下表总结了Miravant CMBC研究。CA008、CA009和CA019研究要求入选的患者之前接受过放射治疗。CA013研究没有这一特定的纳入要求，但我们对数据的回顾表明，在CA013的56名患者中，至少有50人之前接受过放射治疗。这些研究的第二个不同之处在于，研究CA008、CA009和CA019的随访期为24周，而研究CA013的随访期为52周。此外，在研究CA008和CA009中，每个患者的两个肿瘤病灶被随机选择为对照组，没有接受光激活。CA013是由Miravant的一家企业合作伙伴在欧洲进行的。除了上面提到的这些差异和那些设备差异，我们认为这些研究之间没有其他实质性的差异，所有的研究都纳入了相似的患者。

2期和/或3期Miravant CMBC研究表

(注：SnET2现在称为REM-001。)

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CA008和CA009研究的主要终点是客观的肿瘤应答率、生活质量变化、设备性能和患者安全性。我们对肿瘤应答率和生活质量终点的回顾表明，它们的定义如下：

下表显示了Miravant计算的CA008和CA009研究的这两个终点的结果。在某些情况下，患者在评估病变反应之前退出了研究，或者他们没有完成他们的生活质量问卷。此表和下表中的合格患者列是指每个病例中有足够数据来计算相关终点的患者数量。