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依据第4242(B)(4)条提交
注册号码333-257655
注册号码333-258244

招股说明书

620万股

Rallybio公司

普通股

我们将发行620万股我们的普通股 。这是首次公开募股(IPO)。在这次发行之前，我们的普通股还没有公开市场。首次公开募股价格为每股13.00美元。我们的普通股已获准在纳斯达克 全球精选市场上市，代码为RLYB。

根据联邦证券法，我们是一家新兴的成长型公司和一家规模较小的报告公司，并受到上市公司报告要求的降低。见招股说明书摘要-作为一家新兴成长型公司和一家规模较小的报告公司的影响。

投资我们的普通股 风险很高。请参阅本招股说明书第12页开始的风险因素。

证券交易委员会和任何州证券委员会都没有批准或不批准这些证券，也没有对本招股说明书的充分性或准确性做出任何评价。任何相反的陈述都是刑事犯罪。

普通股预计将于2021年8月2日左右交付。我们已授予承销商为期30天的选择权， 可额外购买930,000股我们的普通股。如果承销商全面行使选择权，我们应支付的承保折扣和佣金总额为6,488,300美元，扣除费用前给我们的总收益为 美元86,201,700美元。

招股说明书日期为2021年7月28日。

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吾等或承销商均未授权任何人提供本 招股说明书或由吾等或代表吾等编写的任何免费书面招股说明书中包含的信息以外的任何信息，或我们向您推荐的任何免费撰写的招股说明书中包含的信息。我们对他人可能提供给您的任何其他信息的可靠性不承担任何责任，也不能提供任何保证。我们 和承销商不会在任何不允许出售这些证券的司法管辖区出售这些证券。您应假定本招股说明书中显示的信息仅在本招股说明书封面上的日期是准确的，而不考虑本招股说明书的交付时间或我们普通股的任何出售。自那以后，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能发生了变化。

对于美国以外的投资者：我们和承销商都没有采取任何措施，允许在除美国以外的任何司法管辖区发行或拥有或分发本 招股说明书。拥有本招股说明书的美国境外人士必须告知自己，并遵守与发行普通股和将本招股说明书分发到美国境外有关的任何限制 。

到2021年8月22日(包括该日)(本招股说明书发布之日后第25天)，所有交易这些证券的交易商，无论是否参与本次发售，都可能被要求递交招股说明书。此交付要求是对 交易商作为承销商及其未售出配售或认购时交付招股说明书的义务的补充。

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商标

我们 将Rallybio作为商标在美国和/或其他国家/地区使用。本招股说明书包含对我们的商标和属于其他实体的商标的引用，包括 appibody^®。仅为方便起见，本招股说明书中提及的商标和商号，包括徽标、插图和其他视觉展示，可在没有^®但此类引用并不意味着我们不会根据适用法律最大程度地主张我们的权利或适用的 许可人对这些商标和商号的权利，这并不意味着我们不会以任何方式表明我们不会根据适用的法律主张我们或适用许可人对这些商标和商号的权利。我们不打算使用或展示其他实体的商号、商标或服务标志，以暗示与任何其他实体之间的关系，或由任何其他实体背书或赞助我们。

市场和行业数据

除非另有说明， 本招股说明书中包含的有关我们所在行业和市场的信息，包括我们的总体预期、市场地位和市场机会，均基于我们管理层的估计和研究，以及 行业和一般出版物以及由第三方进行的调查和研究。我们相信，本招股说明书中包含的这些第三方出版物、研究和研究的信息是可靠的 。管理层的估计是根据可公开获得的信息、他们对我们行业的了解以及基于这些信息和知识的假设得出的，我们认为这些信息和知识是合理的。此数据涉及许多 假设和限制，由于各种因素(包括在风险因素中描述的因素)，这些假设和限制必然会受到高度不确定性和风险的影响。这些因素和其他因素可能会导致我们未来的业绩 与我们的假设和估计大不相同。

重组

我们之前的运营名称是Rallybio Holdings，LLC，特拉华州的一家有限责任公司，或LLC实体。2021年6月30日，我们完成了一系列交易 ，据此，(I)有限责任公司的直接子公司Rallybio IPD，LLC从特拉华州的一家有限责任公司转变为特拉华州的一家公司，并将其名称改为Rallybio Corporation，或公司， (Ii)公司最近成立的四家直接子公司，每一家都是特拉华州的有限责任公司，或合称合并子公司，完成了与其中一家有限责任公司实体的单独合并由于资产附属公司在合并中幸存下来，而有限责任公司实体获得本公司普通股，以换取其于各资产附属公司的权益， 资产附属公司成为本公司的附属公司，而本公司成为有限责任公司实体的唯一直接附属公司。在本次发行完成之前，有限责任公司实体将清算并向有限责任公司实体的单位持有人分派100%的公司股本 ，全部由普通股组成。我们将有限责任公司实体的清算和向有限责任公司实体的单位持有人的股本分配称为清算，将清算和其他交易统称为重组。由于重组，有限责任公司实体的单位持有人将成为 公司普通股的持有人，公司将成为本次发行的注册人，我们的合并财务报表将从公司报告。有关这些 交易的详细信息，请参阅重组。

本注册说明书中包含的招股说明书将发售该公司的普通股。

财务报表列报

除 本招股说明书所披露者外，截至2020年及2019年12月31日止年度的经审核综合财务报表及其附注、截至2021年及2020年3月31日止三个月的未经审核简明综合财务报表及其附注、以及本招股说明书所包括的精选历史综合财务数据及其他财务资料均为有限责任公司实体的财务数据及其他财务资料，并不使重组生效。

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危险因素

投资我们的普通股有很高的风险。在决定投资我们的普通股之前，您应仔细考虑以下所述的风险和不确定性，以及本招股说明书中包含的所有其他信息，包括本招股说明书末尾的财务报表和相关说明，以及本招股说明书中题为管理层对财务状况和运营结果的讨论和分析的部分。新冠肺炎大流行(包括再次爆发)以及由此导致的全球商业和经济环境恶化，正在并将加剧以下一些风险和不确定性。这些风险的负面后果可能会损害我们的业务、前景、经营业绩和财务状况，或者导致我们普通股的交易价格下跌，从而可能导致您的全部或部分投资损失。下面描述的风险和不确定性并不是我们面临的唯一风险和不确定性。我们目前不知道或我们 目前认为无关紧要的其他风险和不确定性也可能对我们的业务产生不利影响。见关于前瞻性陈述的特别说明。

与我们的财务状况和额外资本需求相关的风险

我们自成立以来已经蒙受了重大损失，并预计在可预见的未来我们将继续 蒙受损失。我们没有将任何产品商业化，也从未从任何产品的商业化中获得收入。我们目前尚未盈利，可能永远无法实现或维持盈利。

我们是一家临床阶段的生物技术公司，运营历史有限。因此，我们没有盈利，自成立以来出现了重大亏损 。截至2020年12月31日和2019年12月31日的年度，我们的净亏损分别为2640万美元和1760万美元，截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月，我们的净亏损分别为1330万美元和390万美元。截至2021年3月31日，我们的累计赤字为6030万美元。对生物制药产品开发的投资具有很高的投机性，因为它需要大量的前期资本支出和重大的 风险，即任何潜在的候选产品将无法获得监管部门的批准并在商业上可行。自成立以来，我们已将几乎所有资源投入到筹集资金、组织和配备公司人员、业务 规划、开展发现和研究活动、获取或发现候选产品、建立和保护我们的知识产权组合、开发和改进我们的候选产品和准备临床试验 ，并与第三方就我们的候选产品和组件材料的生产建立安排，包括与我们的五个项目中的每一个项目的临床前开发和制造活动以及RLYB211的 1/2阶段临床试验相关的活动。我们没有任何候选产品被批准销售，也没有从产品销售中获得任何收入。

我们预计，在可预见的未来，随着我们通过临床前和临床开发推进我们的计划，扩大我们的研发活动，获取和开发新的候选产品，完成 临床前研究和临床试验，为我们的业务发展战略提供资金，寻求监管部门批准我们候选产品的商业化，并将我们的产品商业化，我们预计将出现重大的额外运营亏损。在临床开发过程中，推进候选产品 通过每个临床阶段的成本往往会大幅增加。因此，即使在一个司法管辖区内，将任何候选产品推向市场审批的总成本也是巨大的。 由于与药品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法准确预测增加费用的时间或金额，或者我们何时或是否能够开始从任何候选产品的商业化中获得收入，或者实现或保持盈利。如果我们执行以下操作，我们的费用将大幅增加：

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我们不知道我们什么时候或是否会盈利。我们能否 创造收入并实现盈利取决于我们能否成功完成候选产品的开发并为其商业化获得必要的监管批准，这受到大量 额外风险和不确定性的影响，如与发现、开发、临床测试、制造和监管审批相关的风险中所述。我们的每个候选产品都将需要额外的临床前和/或 临床开发、多个司法管辖区的监管批准、制造供应的安全、产能、分销渠道和专业知识，以及外部的使用在我们从产品销售中获得任何收入之前，需要进行大量投资 和大量的营销工作。因此，我们预计在可预见的未来将继续出现净亏损和负现金流。这些净亏损和负现金流已经并将继续对我们的股东权益和营运资本产生不利影响。我们未来净亏损的数额将在一定程度上取决于我们未来支出的增长率和我们创造收入的能力。如果我们 无法单独或通过当前或未来的合作开发一个或多个候选产品并将其商业化，或者获得营销批准的任何产品的收入不足，我们将无法实现盈利。即使 如果我们成功地将RLYB212、RLYB116或我们的任何其他候选产品商业化，我们也可能会继续产生大量研发费用和其他费用来确定和开发其他候选产品。即使我们确实实现了 盈利, 我们可能无法维持或提高季度或年度盈利能力，也无法达到外界对我们盈利能力的预期。如果我们不能实现并保持盈利，将降低公司价值，并可能 削弱我们筹集资金、保持研发努力、扩大业务、执行业务计划或继续运营的能力。

即使此次发行成功，我们也需要大量额外资金来支持我们的运营，如果我们无法获得必要的融资，我们可能 无法完成RLYB212、RLYB116或我们可能开发的任何其他候选产品的开发和商业化。

我们预计将花费 大量资金来完成RLYB212和RLYB116的开发，并寻求监管部门的批准，如果获得批准，还将实现RLYB212和RLYB116的商业化。这些支出将包括我们正在进行的RLYB211 1/2期临床试验的相关费用。我们 预计会有类似的支出，因为我们启动了针对RLYB212和RLYB116的计划临床试验，以及我们的FNAIT自然史异体免疫研究。此外，根据我们与Prophylix AS(或Prophylix)、瑞典孤儿Biovitrum AB(Publ)和Apibody AB(或Apibody)的协议，我们有义务支付与 某些开发和商业里程碑的实现以及由此产生的产品销售相关的某些里程碑和特许权使用费。我们还可能花费 大量资金来开发实验室测试，如果美国食品和药物管理局(FDA)、FDA或其他医疗保健机构要求，还会进行一项或多项配套诊断，以确定要纳入我们的临床试验的患者，或者 可能对我们的候选产品做出反应的患者。

根据我们目前的运营计划，我们相信，此次发行的预期净收益，加上我们截至2021年6月30日的现有现金和现金等价物，将足以满足我们未来24个月的运营费用和资本支出需求。这一估计和我们对充足性的期望

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此次发行用于推进RLYB212、RLYB116和任何其他候选产品的临床前和临床开发的净收益基于的假设可能被证明是错误的，我们可能会比预期更快耗尽可用的资本资源，或者我们的临床试验可能比我们目前预期的更昂贵、更耗时或更难设计或实施。不断变化的环境，包括任何 意想不到的费用，可能会导致我们消耗资本的速度大大快于我们目前的预期，而且由于我们无法控制的情况，我们可能需要花费比当前预期更多的资金。由于众多风险和 不确定性，与开发RLYB212、RLYB116或我们可能开发的任何候选产品相关的活动的时间长度和范围非常不确定，我们无法估计我们将需要多少实际资金用于 开发、审批以及任何已批准的营销和商业化活动。我们未来的短期和长期资本需求，将视乎很多因素而定，包括但不限于：

即使有此次发行的净收益，我们仍需要大量额外资金来推进我们候选产品的开发和潜在商业化 我们可以通过股权发行、债务融资、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排或其他来源筹集资金。根据我们的业务表现、 经济环境和市场状况，我们可能无法在需要时以可接受的条件筹集额外资金，或者根本无法筹集。此外，新冠肺炎大流行正在影响全球经济，特别是美国经济，有可能

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经济低迷将是严重和长期的。新冠肺炎疫情导致的严重或持续的经济低迷可能会给我们的业务带来各种挑战，包括金融市场中断，这可能会对我们在需要时或在可接受的条件下筹集额外资金(如果有的话)的能力产生不利影响。如果我们不能在 可接受的条件下成功筹集额外资金，我们可能需要大幅推迟、缩减或停止我们的一个或多个候选产品的开发或任何可能获准上市的产品的商业化，并且我们可能被迫 停止运营。此外，试图获得额外融资可能会将我们管理层的时间和注意力从日常工作活动和危害 我们的候选产品开发工作。

筹集额外资本可能会对我们的股东造成稀释，包括此次 发售普通股的购买者，限制我们的运营或要求我们放弃对我们的技术或候选产品的权利。

在此之前(如果有的话)，由于我们从产品销售中获得了可观的收入，我们预计将通过出售股权、债务融资、营销和分销安排以及合作、战略联盟和许可安排或其他来源来为我们的运营提供资金。我们 目前没有任何承诺的外部资金来源。此外，由于有利的市场条件或战略考虑，我们可能会寻求额外的资本，即使我们认为我们目前或未来的运营计划有足够的资金 。

如果我们未来通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本，您的所有权权益将被 稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他优惠，对您作为普通股股东的权利产生不利影响。此外，债务融资和优先股权融资(如果可用)可能涉及的协议 包括限制或限制我们采取特定行动的能力的契约，例如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。如果我们通过债务融资筹集更多资金，我们可能会受到 契约的限制或限制我们采取具体行动的能力，例如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息，我们可能需要从任何运营现金流中拿出大量额外资金 用于支付此类债务的本金和利息。未来的任何债务，再加上我们的其他财务义务，可能会增加我们对一般经济、行业和市场状况不利变化的脆弱性，限制我们 规划或应对业务和行业变化的灵活性，并与负债更少或偿债选择更好的竞争对手相比，构成竞争劣势。如果我们通过 与第三方的协作、战略联盟或营销、分销或许可安排筹集额外资金，我们可能需要放弃对我们的技术、知识产权、未来收入流或候选产品的宝贵权利，或者 以可能对我们不利的条款授予许可。此外，任何筹集资金的努力都可能使我们的管理层从他们的日常工作活动，这些活动可能会 对我们推进研究计划、产品开发活动或候选产品的能力产生不利影响。如果我们无法在需要时筹集额外资金，我们可能需要推迟、限制、减少或终止候选产品的开发或未来的商业化工作。

我们的运营历史有限，没有医药产品商业化的历史，这可能会 使我们很难评估未来的生存前景。

我们成立于2018年1月，到目前为止，我们的业务仅限于 为公司提供资金和人员配备，识别、评估和收购或授权产品候选和技术，进行RLYB211的临床前研究和临床试验，以及RLYB212和RLYB116的临床前 研究，以及开发一系列其他临床前和研究计划。我们尚未证明有能力成功完成大规模的关键临床试验、获得市场批准、制造 商业规模的产品、或安排第三方代表我们这样做，或进行成功的产品商业化所需的销售和营销活动。因此，如果我们有更长的运营历史或成功开发、获得营销批准和药品商业化的历史，对我们未来成功或生存能力的预测可能不会 那么准确。

此外，作为一家经营历史有限的企业，我们可能会遇到不可预见的费用、困难、复杂情况、延误和其他已知和未知的 挑战。我们最终需要从一家专注于研发的公司转变为一家能够支持商业活动的公司。我们在这样的过渡中可能不会成功，因此，我们的业务可能会受到 不利影响。

我们的季度和年度财务业绩可能会波动，这使得我们的业绩难以预测，并可能导致我们的业绩低于预期 。

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我们的财务状况和经营业绩在过去有所不同，并将继续在季度到季度和按年计算未来由于多种因素的影响，其中很多因素 是我们无法控制的。可能导致这些波动的与我们业务相关的因素包括以下因素，以及本招股说明书中其他地方描述的其他因素：

由于这些和其他因素，我们不应依赖之前任何季度或年度的业绩作为我们未来运营业绩的指标，并且a一期一期我们运营结果的比较可能不是我们未来业绩的有意义的指示。在任何一个或多个特定季度，我们的经营业绩可能会低于证券分析师或投资者的预期，这可能会导致我们的股价下跌。

我们使用净营业亏损和所得税抵免结转来抵消未来所得税负债的能力可能会受到一定的限制。

在我们的历史上，我们招致了大量的NOL。在我们继续产生应税损失的情况下，未使用的损失将结转以抵消 未来的应税收入(如果有)，直到此类未使用的损失到期。在2017年12月31日之后的纳税年度中产生的NOL不受到期的影响。在2017年12月31日之后开始的纳税年度中产生的联邦NOL通常 不能追溯到之前的纳税年度，但根据冠状病毒援助、救济和经济安全法案或CARE法案，在2017年12月31日之后到2021年1月1日之前的纳税年度中产生的联邦NOL可以 结转到产生亏损的纳税年度之前的五个纳税年度中的每一个年度。此外，2017年12月31日之后开始的应税年度产生的NOL的扣除额通常限制在本年度应税收入的80% ，然而，根据CARE法案，对于2021年1月1日之前的应税年度，2017年12月31日之后开始的应税年度产生的联邦NOL的扣除额不受此限制。我们还有大量的联邦和州研发和其他税收抵免结转，这些结转在不同的日期到期。这些税收抵免结转可能会在未使用的情况下到期，并且不能用于抵销未来的所得税负债。

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此外，一般而言，根据修订后的《1986年美国国税法》(U.S.Internal Revenue Code of 1986)第382和383节或该法典，经历所有权变更的公司使用变更前的NOL和税收抵免结转来抵销未来应税收入的能力受到 限制。出于这些目的，所有权变更通常发生在以下情况：在指定的测试期内，拥有一家公司至少5%股份的一个或多个股东或股东群体的总股票持有量比其最低持股百分比增加了50个百分点以上。我们未来可能会 因此次股票发行和/或未来的股票交易而经历此类所有权变更，其中一些交易可能不在我们的控制范围之内。如果我们在此次发行期间或之后发生所有权变更，我们使用NOL和所得税抵免结转的能力 可能会受到进一步限制。由于这些原因，即使我们实现了盈利，我们也可能无法使用我们的NOL或税收抵免结转的很大一部分。

与发现、开发、临床测试、制造和监管审批相关的风险

美国和其他国家/地区持续的新冠肺炎疫情已经并可能进一步导致 我们的临床前研究、临床试验、制造和其他业务运营中断，这可能会对我们的业务和我们普通股的市场价格产生不利影响。

持续的全球新冠肺炎疫情正在影响全球经济活动，尤其是美国的经济活动 ，并带来我们或我们的员工、承包商、供应商或其他合作伙伴可能被无限期阻止或延迟开展业务活动的风险，包括由于政府当局可能要求或强制采取的关闭、隔离和其他公共卫生措施。新冠肺炎的持续流行以及受影响国家政府采取的措施可能会扰乱供应链以及我们供临床前试验或临床试验候选产品使用的药品物质和成品的制造或运输，导致医疗保健资源从临床前试验或临床试验的进行中分流， 将重点放在大流行问题上，限制旅行，中断关键试验活动，如试验地点的启动和监测，推迟向受影响地区的监管机构提交的监管文件，或者对我们获得或这些行动在过去、现在和将来都会对我们的临床前研究、临床试验、制造和其他业务运营产生负面影响， 包括：

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监管机构可能会重新分配资源以应对新冠肺炎疫情，这将对我们取得进展和获得监管批准的能力产生不利影响。 此外，旨在限制与监管机构面对面互动的措施可能会干扰我们召开所需监管会议的能力，并 限制提前提交文件所需的反馈。如果全球健康问题继续阻碍FDA或其他监管机构进行定期检查、审查或其他监管活动，可能会严重 影响FDA及时审查和处理我们提交的监管文件的能力，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。

我们正在 监测新冠肺炎疫情对我们的业务和财务报表的潜在影响。到目前为止，我们的资产账面价值没有因 大流行而发生减值损失，我们也不知道有任何具体的相关事件或情况需要我们修改我们在财务报表中反映的估计。

我们 无法确定新冠肺炎疫情对我们的业务和前景会产生什么整体影响。新冠肺炎疫情将在多大程度上直接或 间接影响我们的业务、运营结果、财务状况和流动性，包括计划和未来的临床试验以及研发成本，将取决于高度不确定的未来发展，包括 可能出现的关于新冠肺炎的新信息、为遏制或治疗新冠肺炎而采取的行动(包括疫苗的供应和管理)，以及相关 影响的持续时间和强度。

我们在很大程度上依赖于RLYB212和RLYB116的成功，这两家公司正在开展临床前支持IND的 活动。如果我们不能开发、获得监管机构对我们的候选产品的批准或成功地将其商业化，或者如果我们在这样做方面遇到了重大延误，我们的业务将受到实质性的损害。

我们的主要项目是早期临床开发或临床前IND支持活动，我们目前没有 任何可产生收入或任何其他收入来源的商业产品。到目前为止，我们已经投入了大量的精力和财力来开发RLYB211和RLYB212，以预防FNAIT和 开发RLYB116。我们未来的成功在很大程度上取决于我们成功完成候选产品的临床前和临床开发、获得监管部门批准并成功商业化的能力，而这可能永远不会发生。我们目前没有获准商业销售的产品，也可能永远无法开发出适销对路的产品。

此外，我们于2021年7月在德国为RLYB212提交了 CTA，如果我们提交的CTA获得接受，我们预计将于2022年第一季度在德国启动第一阶段人体试验，并提供计划于2022年年中进行的1b阶段试验的概念证明数据。不能保证监管机构会接受我们提交的CTA，监管机构可能需要更多信息。在接受我们的CTA 提交之前，我们还可能需要进行额外的研究。RLYB212第一阶段试用开始的任何延迟都可能影响我们的产品开发时间表，导致成本增加，影响我们根据计划获得RLYB212上市批准的能力，并推迟 商业化。

在获得监管部门批准将我们的候选产品商业化销售之前，我们必须通过漫长、复杂且昂贵的临床前研究和临床试验，证明我们的 候选研究产品用于每个目标适应症的安全性和有效性。在临床前研究和临床试验过程中随时可能发生失败，而且， 由于我们的候选产品处于早期开发阶段，因此失败的风险很高，我们可能永远无法成功开发适销对路的产品。

我们创造产品收入的能力将在很大程度上取决于我们候选产品的成功开发和最终商业化，而这可能永远不会 发生。我们候选产品正在进行的和未来的临床前研究和临床试验可能没有显示出足够的安全性或有效性，或者没有足够的质量来获得或维持监管部门的批准。不能保证我们的任何 候选产品，即使获得批准，也将被证明是商业上可行的疗法。

RLYB212和RLYB116是为皮下自我给药而设计的。RLYB212和RLYB116的配方或物理性质最终可能被确定为不足以支持该给药路线。如果

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皮下给药是不可行的，那么我们可能需要确定其他配方或给药途径，这可能会推迟我们临床试验的启动或 商业化，并导致显著的额外成本。此外，可能需要替代配方和给药途径，以将我们的候选产品与竞争对手区分开来和/或确保访问权限，以支持成功的 商业化。

我们可能开发的候选产品的商业化将需要额外的临床前和临床开发；监管和营销 需要多个司法管辖区的批准，包括FDA和EMA的批准；获得制造供应、能力和专业知识；建立商业组织；以及重大的营销努力。我们最先进的候选产品 和其他候选产品的成功将取决于以下几个因素：

如果我们不能及时或根本实现这些因素中的一个或多个，我们可能会遇到重大延误或无法将我们的候选产品成功商业化 ，这将严重损害我们的业务。由于临床开发和监管审批流程的不确定性和耗时，我们可能无法成功开发我们的任何候选产品，并可能选择 停止开发我们的任何候选产品。如果我们停止开发候选产品，我们将无法从该候选产品获得预期收入，并且我们在该 候选产品上的投资可能不会获得任何回报。如果某一候选产品被证明对其靶向适应症没有安全性和有效性，我们可能会出于临床原因停止使用该产品。在临床开发期间，我们领域的公司通常需要停止候选产品的开发 ，如果候选产品在患者利益所需的耐受剂量下没有达到必要的疗效。此外，关于我们产品候选产品的安全性、有效性和风险与效益方面的重要事实，我们目前可能还不知道。 任何意外的安全事件或我们无法生成

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我们的临床试验中有足够的数据来证明有效性，可能会导致候选产品临床开发失败。此外，即使该候选产品满足其安全性和 疗效终点，我们也可能会因各种原因(例如竞争环境或护理标准的变化以及我们资源的优先顺序)而停止其开发。

我们确定其他候选产品的努力可能不会成功。由于我们的资源和资金有限，我们必须优先 开发某些候选产品，这些候选产品的选择可能被证明是错误的，并对我们的业务产生不利影响。

我们 战略的一个重要组成部分是通过合作、收购或许可针对经过验证的生物学的其他候选产品来扩大我们的渠道。我们还寻求根据我们与ExSciences a Limited或ExSciences a的 合资企业来确定和开发候选产品。如果我们未能确定其他潜在候选产品，或未能与其他候选产品合作、收购或许可其他候选产品，我们的业务 可能会受到严重损害。

开发其他候选产品的研究计划无论最终是否成功，都需要大量的技术、财务和人力资源。 我们的努力最初可能在确定潜在适应症或候选产品方面显示出希望，但由于几个原因未能产生临床开发结果，包括：

由于我们的财力和人力资源有限，我们打算首先将重点放在有限适应症的研究计划和候选产品上。因此，我们可能会放弃或推迟寻找其他候选产品或其他可能具有更大商业潜力或更大成功可能性的迹象。我们的资源分配决策可能导致我们无法 利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。

因此，不能保证我们能够为我们的候选产品确定 额外的治疗机会，或者通过内部研究计划开发合适的潜在候选产品，这可能会对我们未来的增长和前景产生实质性的不利影响。

临床前研究和临床试验是昂贵的、耗时的、难以设计和实施的，而且涉及不确定的结果。我们推进到临床试验的任何候选产品 可能不会在以后的临床试验(如果有的话)中取得有利结果，也不会获得市场批准。我们可能会在完成或最终无法完成候选产品的开发和商业化过程中产生额外成本或遇到延迟。

在获得FDA、EMA或其他类似监管机构批准销售我们的候选产品之前，我们必须完成临床前研究和广泛的临床试验，以证明我们候选产品的安全性和有效性。要启动任何未来候选产品的临床试验， 我们必须向FDA、EMA或其他类似的外国监管机构提交临床前研究结果，以及其他信息，包括有关化学、制造和控制或CMC的信息，以及我们建议的临床 试验方案，作为必须得到FDA、EMA或其他适用监管机构接受的IND或类似监管申请的一部分，我们才能继续进行临床开发。如果监管机构要求我们完成 额外的临床前研究，或者我们需要满足其他监管机构的要求，例如为我们的FNAIT预防计划获得设备监管路径的一致性，我们的临床试验的开始可能会被推迟或阻止。即使 在我们收到并纳入这些监管机构的指导之后，FDA、EMA或其他监管机构也可能(I)不同意我们已满足他们开始临床试验的要求，(Ii)改变他们对我们的数据、试验设计或所选临床终点的可接受性的 立场，这可能需要我们完成额外的临床前研究或临床试验，或者(Iii)对审批提出比我们目前 预期更严格的要求。

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我们可能会在启动和完成我们打算进行的任何临床试验方面遇到延迟，我们不知道 计划中的临床前研究或临床试验是否会按时开始、是否需要重新设计、是否会按时招募足够数量的患者、是否会按时完成，或者根本不会。我们可能会遇到许多不可预见的事件，这些事件可能会延迟 或阻止我们完成当前的临床试验或启动和完成新的试验，其中任何一项都可能会延迟或阻止我们获得市场批准或将我们的候选产品商业化。这些活动包括但不限于 ：

此外，新冠肺炎疫情造成的中断可能会增加我们在启动、登记、进行或完成我们计划中的和正在进行的临床试验时遇到此类困难或延迟的可能性 。如果我们、正在进行临床试验的机构的IRBs或IECS、FDA、EMA或其他监管机构暂停或终止临床试验，或者数据和安全监测委员会(DSMB)建议终止此类试验，我们也可能遇到延迟。此类主管部门可能会因几个因素而暂停或终止临床试验或建议更改临床试验，这些因素包括未按照法规要求或我们的临床方案进行临床试验、

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安全问题或不良副作用、未能证明使用药物的益处、政府法规或行政措施的变化。此外，我们依赖并将依赖 CRO和临床试验站点来确保我们的临床试验的正确和及时进行，虽然我们对他们承诺的活动有协议，但我们对他们的实际表现的影响有限，如标题为 的第 节所述。与我们对第三方的依赖相关的风险。

我们的主要候选产品RLYB212和RLYB116仍在开发中， 需要成功完成一项或多项注册临床试验，然后我们才能准备提交生物制品许可证申请(BLA)供FDA监管部门批准。我们无法确定是否或何时可以 完成RLYB212或RLYB116的开发，提交BLA供监管部门批准，或者任何此类BLA是否会获得FDA的批准。

我们临床试验的首席研究员 可以不时担任我们的科学顾问或顾问，并获得与此类服务相关的报酬。在某些情况下，我们可能需要向FDA报告其中一些关系。FDA可能会得出结论，我们与主要研究人员之间的财务关系造成了利益冲突，或以其他方式影响了临床试验的解释。因此，FDA可能会质疑在适用的临床试验地点生成的数据 的完整性，临床试验本身的效用可能会受到威胁。这可能会导致FDA延迟批准或拒绝我们的营销申请，并可能最终导致我们的候选产品的营销审批被拒绝 。

如果我们的候选产品临床试验延迟完成或终止，我们候选产品的 商业前景将受到损害，我们从这些候选产品中获得产品收入的能力将被推迟或阻止。此外，完成临床试验的任何延误都将增加我们的 成本，减慢我们的候选产品开发和审批流程，并危及我们开始产品销售和创收的能力。此外，许多导致或导致临床试验终止或暂停、或延迟 临床试验开始或完成的因素也可能最终导致我们的候选产品无法获得监管部门的批准。因此，我们的临床试验出现的任何延迟都可能缩短我们拥有将候选产品商业化的独家权利的任何期限，而我们的竞争对手可能会先于我们将产品推向市场，而我们候选产品的商业可行性可能会显著降低。任何此类事件都可能 严重损害我们的业务、财务状况和前景。

在临床试验中登记和保留患者是一个昂贵且耗时的过程，可能会因为我们无法控制的多种因素(包括我们对罕见疾病的关注)而变得更加困难或变得不可能。

确定患者并使其有资格参与我们候选产品的临床试验对我们的成功至关重要。根据他们的方案及时完成 中的临床试验取决于我们招募符合条件的患者参与测试我们候选产品的速度，以及我们招募足够数量的留在研究中的患者直到研究结束的能力 。临床试验招募延迟通常会导致成本增加、推进产品开发的延迟、技术有效性测试的延迟、获得监管批准的延迟或临床试验的终止 。我们可能无法招募足够数量的患者来完成我们的任何临床试验，即使一旦登记，我们也可能无法留住足够数量的患者来完成我们的任何临床试验。

临床试验中患者的登记和保留取决于许多因素，包括：

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此外，我们可能难以识别和 招募患者参加我们计划的临床试验，因为我们计划评估当前候选产品的条件是罕见疾病，而且我们预计可供临床 试验使用的患者池将是有限的。此外，由于对其中许多疾病的筛查没有得到广泛采用，而且在没有筛查的情况下很难诊断这些疾病，因此我们可能很难找到有资格参与我们的研究或试验的患者。例如，RLYB211和RLYB212临床试验的参与者具有罕见的HPA-1b/b基因型，我们可能很难确定这些临床试验的参与者。此外，我们针对RLYB116的临床试验 将与其他临床试验争夺目前正在进行的阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)和全身性重症肌无力(GMG)临床试验中的候选产品，此次竞争将减少可供我们使用的患者数量 和患者类型，因为一些可能选择参加我们的试验的患者可能会转而选择参加由我们的竞争对手进行的试验。此外，我们可能在任何候选产品的临床 试验中报告的任何负面结果都可能使我们很难或不可能在同一或类似候选产品的其他临床试验中招募和留住患者。

在美国以外，我们成功启动、登记和完成临床试验的能力还面临许多其他风险，包括：

如果我们不能招募足够数量的合格患者参与临床试验，我们可能无法启动或继续 FDA、EMA或其他监管机构所要求的临床试验。如果我们难以招募足够数量的患者来按计划进行临床试验，我们可能需要推迟、限制或终止正在进行或计划中的临床试验。计划中的患者登记或保留的延迟或失败可能会导致成本增加或计划延迟，这可能会对我们 开发候选产品的能力产生有害影响，或者可能导致无法进一步开发。

我们可能会 不时公布或公布的临床前研究、临床试验或分析的结果可能并不代表在以后的试验中获得的结果，我们可能公布的任何中期结果可能与最终结果不同。

临床前研究、临床试验或对此类试验结果的分析可能不能预测以后的临床试验结果。在以后的临床试验中，候选产品 可能无法显示出所需的安全性和有效性特征，尽管已经通过临床前研究和先前的临床试验取得了进展，或者基于对早期 试验数据的分析显示出了令人振奋的结果。晚期临床试验可能包括更多的患者，并且可能在其他重要方面与早期临床试验不同，包括纳入和排除标准、患者群体、疗效终点、剂量方案和统计设计的变化。我们的RLYB211的1/2期临床试验是单盲的，因此很难预测血小板清除的速度将如何导致预防FNAIT风险较高的孕妇的同种免疫，以及 我们在此类试验中观察到的任何有利结果是否会在更大、更高级的临床试验中重复。生物制药行业的许多公司在后期临床试验中遭遇重大挫折 ，尽管早先的结果令人振奋，但由于缺乏疗效或不良的安全性状况。此外，基于临床结果分析(如前瞻性和临时性结果分析)的有希望的数据得出的结论可能会在后续的临床试验中显示为不正确，这些临床试验具有预先指定的终点或可能被监管机构认为不够充分。我们相信RLYB211的1/2期临床试验的数据已经 证明了我们建议的作用机制的概念证明，并支持将RLYB212推进到临床试验中，但是，我们不能保证RLYB212的临床试验结果将与RLYB212相似。即使我们完成以后的临床试验，

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按照计划，我们不能确定他们的结果是否支持足以获得监管部门批准的安全性和有效性要求，因此，我们的临床开发计划可能会受到实质性损害。

此外，我们 宣布或公布的临床试验的临时、主要和初步数据可能会随着更多患者数据的获得或进行其他分析而发生变化。在此类临床试验中获得的数据需要经过额外的审核和验证程序，在这些程序之后，此类 临时数据可能与最终数据存在实质性差异。

我们开发或管理的任何候选产品都可能导致严重的 不良事件或不良副作用，这可能会停止其临床开发、延迟或阻止上市审批，或者如果获得批准，将要求其退出市场、包括安全警告或以其他方式限制其销售。

我们开发的任何候选产品引起的不良事件或不良副作用可能会导致我们或监管机构或IRBs、IECS或DSMB(如果适用)中断、推迟或停止临床试验，如果我们寻求批准任何此类候选产品，可能会导致更严格的标签、FDA强制实施风险评估和缓解策略(REMS)计划，或者 FDA、EMA或其他类似外国监管机构推迟或拒绝监管批准。 如果我们开发任何候选产品，可能会导致我们或监管机构中断、推迟或停止临床试验，如果我们寻求任何此类候选产品的批准，可能会导致FDA实施更严格的标签，实施风险评估和缓解策略(REMS)计划，或者 FDA、EMA或其他类似外国监管机构推迟或拒绝监管批准。此外，与我们的候选产品相关的给药流程或相关程序也可能导致不良副作用。 即使我们确定严重不良事件与研究治疗无关，此类事件也可能影响患者招募或入选患者完成试验的能力。我们进行的任何临床试验的结果都可能显示副作用的严重程度和普遍程度，这是不可接受的。例如，补体抑制剂在设计上具有免疫抑制作用，在某些情况下，可能会给健康状况严重受损的患者使用。因此，使用RLYB116可能会使患者更容易受到感染。RLYB116患者长期服用RLYB116可能会导致免疫反应，导致不良反应或损害活动和/或疗效。患者可能会对药物产生过敏反应和/或产生针对RLYB116的抗体，或者可能需要接种脑膜炎球菌疫苗和预防性抗生素。导致不良反应或削弱RLYB116活性的免疫反应 可能导致我们的开发计划延迟或终止。

一些最初在早期试验中显示出治疗前景的潜在疗法后来被发现会产生副作用，阻碍它们的进一步发展。此外，副作用可能会影响患者招募或登记患者完成试验的能力，或导致潜在的临床试验或产品责任索赔 。临床试验人员在认识或管理我们的候选产品的潜在副作用方面培训不足或失败，可能会导致患者受伤或死亡。此外，临床试验的性质 利用的是潜在患者群体的样本。由于受试者数量和暴露时间有限，我们的候选产品或竞争对手的罕见而严重的副作用可能只有在更多的患者接触到该药物时才会被发现。

如果我们或其他人后来发现我们在产品获得批准后开发的任何候选产品所造成的不良副作用 ，可能会导致几个负面后果，这可能会对我们的业务造成实质性损害，包括：

基于 临床前研究或早期临床试验，我们无法预测我们的候选产品是否会对人体造成毒性，从而排除或导致监管审批被撤销。即使副作用不妨碍药物获得或维持上市批准，不良副作用也可能会阻碍市场接受批准的产品，因为与其他疗法相比，其耐受性为 。这些事件中的任何一项都可能阻止我们实现或保持对候选产品的市场接受度(如果获得批准)，并可能严重损害我们的业务、运营结果和前景。

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FDA、EMA和类似的外国监管机构的监管审批过程冗长、耗时且本质上不可预测，如果我们最终无法获得RLYB212、RLYB116或我们任何其他候选产品的监管批准，我们的业务将受到严重损害。

在美国，在获得FDA的BLA或新药申请(NDA)批准之前，我们不允许销售候选产品。获得BLA和NDA批准的流程 非常昂贵，通常需要数年时间，而且可能会因涉及的产品的类型、复杂性和新颖性而大不相同。审批政策或法规可能会发生变化，FDA和其他监管机构在审批过程中拥有相当大的自由裁量权，包括可以基于多种原因延迟、限制或拒绝批准候选产品。此外，FDA可能要求批准后的临床试验或研究作为批准条件 ，这也可能代价高昂。FDA批准有限的适应症或带有所需警告语言的批准，如方框警告，可能会严重影响我们成功营销我们的候选产品的能力。FDA还可能要求采用要求处方医生培训、上市后注册的REMS，或以其他方式限制这些产品的营销和传播。FDA可能会通知我们，要获得RLYB212的上市批准，需要经过批准的设备，包括配套的诊断程序。伴随诊断作为医疗设备受到监管，必须单独获得FDA的批准才能上市。我们的某些候选产品将依赖于输送系统，如 PFSS、笔式注射器和/或自动注射器，最终可能会作为药物/设备组合产品进行监管。尽管FDA和类似的外国监管机构已经建立了联合产品的审查和批准制度, 由于监管时间限制以及产品开发和审批过程中的不确定性，我们可能会在候选产品的开发和商业化过程中遇到延迟。尽管在候选产品的临床开发上投入了 时间和费用，但如果需要，永远不能保证我们的候选产品或配套诊断获得监管部门的批准。假设临床开发成功，我们打算在美国以外的国家(包括欧洲)寻求产品 批准。因此，我们将受到EMA以及这些国家其他监管机构的监管。

在大量正在研发的药物中，只有一小部分成功完成了监管审批程序，并已商业化。这一漫长的 审批过程以及未来临床试验结果的不可预测性可能会导致我们无法获得监管部门的批准，无法将我们的候选产品推向市场，我们可能会被迫放弃针对候选产品的开发工作 ，这将严重损害我们的业务、运营结果和前景。

获得FDA、EMA和其他可比的外国监管机构批准所需的时间是不可预测的，但通常需要在临床试验开始后多年，并取决于许多因素。此外，在候选产品的临床开发过程中，审批政策、法规或获得审批所需的 临床数据的类型和数量可能会发生变化，并且可能因辖区而异。我们尚未获得任何候选产品的监管批准，也可能永远不会 获得任何候选产品的监管批准。

在获得在美国或国外将候选产品商业化的批准之前，我们必须 向FDA、EMA或其他类似的外国监管机构证明，这些候选产品对于其预期用途是安全有效的。从临床前研究和临床试验获得的数据容易受到不同解释的影响 ，监管机构可能不会像我们那样对我们的数据进行有利的解释，这可能会进一步推迟、限制或阻止开发工作、临床试验或上市审批。即使我们相信我们候选产品的临床前或 临床数据足以支持批准，这些数据也可能不足以支持FDA、EMA和其他类似监管机构的批准。

例如，我们建议使用来自FNAIT自然历史同种异体免疫研究的真实数据来支持我们的开发计划和RLYB212的相关监管 提交。具体地说，自然历史研究数据将帮助我们评估不同种族和民族特征的妇女中FNAIT风险较高的妇女的频率，以及这些妇女发生HPA-1a异基因免疫的情况。我们可能提交的支持上市审批申请的自然历史研究和其他真实世界证据可能不会被FDA、EMA或其他类似的 外国监管机构接受。

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FDA、EMA或其他类似的外国监管机构可以延迟、限制或拒绝批准RLYB212、RLYB116或 我们开发或要求我们进行额外临床前或临床试验的任何其他候选产品，或出于多种原因放弃计划，包括但不限于：

我们从未获得过候选产品的市场批准。 FDA可能拒绝接受我们为候选产品提交的任何BLA或NDA进行实质性审查，或者可能在审查我们的数据后得出结论，认为我们的申请不足以获得候选产品的上市批准 。如果FDA不接受或批准我们候选产品的BLAS或NDA，可能会要求我们进行额外的临床、临床前或制造验证研究，并提交数据，然后它才会 重新考虑我们的申请。根据这些研究或FDA要求的任何其他研究的范围，我们提交的任何BLA或NDA的批准可能会被推迟或阻止，或者可能需要我们花费超过可用的 资源。FDA也有可能认为，如果进行并完成额外的研究，可能不足以批准我们的BLA或NDA。延迟获得或无法获得营销批准 将妨碍我们将候选产品商业化、产生收入以及实现和维持盈利能力。

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我们的候选产品针对罕见疾病和疾病，RLYB212和RLYB116的市场机会，如果 获得批准，可能比我们预期的要小。因此，我们的商业机会可能是有限的，而且由于我们候选产品的目标人群是罕见疾病，我们必须能够成功识别患者并占据 相当大的市场份额，才能实现盈利和增长。

我们的候选产品针对罕见疾病和疾病。我们正在开发RLYB212，用于潜在的预防FNAIT，我们估计，在美国、加拿大、英国、其他主要欧洲国家和澳大利亚，每年有超过22,000名孕妇面临FNAIT的高风险，这是基于母亲中存在HLA DRB3*01：01阳性和HPA-1a阴性抗体，以及胎儿中存在HPA-1a阳性。关于RLYB116，我们估计在美国大约有4700名PNH患者和多达6万名GMG患者。我们对符合条件的患者数量的预测是基于我们的信念和估计。这些估计是从各种来源得出的，包括科学文献、人口统计和市场研究，可能会被证明是不正确的。此外，新的来源可能会显示符合条件的估计患者数量发生变化，患者数量可能会低于预期。 此外，我们当前计划或未来候选产品的潜在可寻址患者群体可能有限，或者可能无法接受我们的候选产品治疗，新患者可能会变得越来越难以 识别或获得访问权限。例如，即使我们获得了FDA对RLYB212或RLYB116的批准，该药物也可能被批准用于比我们目前预期的更有限的目标人群。此外，即使我们获得了任何候选产品的显著 市场份额，如果获得批准，我们候选产品的潜在目标人群是罕见疾病，我们可能永远不会实现盈利。

此外，在许多情况下，对于我们的候选产品正在开发用于潜在治疗的适应症，没有或进行有限的筛查或诊断测试。 例如，要成功预防有患这种罕见疾病风险的母亲的FNAIT，需要确定胎儿中HPA-1阴性、HLA DRB3*01：01阳性和HPA-1a阳性的孕妇。在与合作伙伴的合作 中，我们可能会开发筛查和诊断测试来帮助我们识别处于风险中的个人，FDA、EMA或其他类似的外国监管机构可能会要求我们这样做。缺乏筛查和诊断测试， 再加上某些医疗保健提供者对我们可能寻求治疗的罕见疾病的认识往往有限，这通常意味着正确的诊断可能需要数年时间才能确定(或者 可能永远不会对某些患者做出适当的诊断)。因此，即使我们的候选产品之一被批准用于商业销售，我们也可能因为难以确定符合条件的患者而无法增加收入。 不能保证我们的任何计划都能有效地识别将从我们的候选产品中受益的患者，即使我们能够确定候选产品可以帮助的患者，我们的产品 候选最终可能治疗的患者数量可能比我们预期的要少，他们可能无法接受我们的候选产品治疗，或者新患者可能变得越来越难以识别，所有这些都可能对我们的增长和创收能力产生不利影响，并对我们的运营结果和业务产生不利影响。此外，即使在我们能够扩大接受治疗的患者数量的情况下, 这一数字可能会被在给定时间内停止使用适用产品的 患者数量所抵消，从而导致患者净流失和潜在的收入减少。

FDA、EMA 或其他类似的外国监管机构可以要求批准或批准体外诊断或配套诊断设备，作为需要或将从此类测试中获得商业利益的任何候选产品的批准条件。如果不能及时或根本不能成功验证、开发和获得配套诊断的监管许可或批准，可能会损害我们的药物开发战略，我们可能无法认识到任何此类候选产品的商业潜力。

如果RLYB212或我们的任何其他候选产品的安全和有效使用依赖于体外诊断，则FDA 通常需要在FDA批准我们的候选产品的同时批准或批准该测试(称为配套诊断)。此类诊断的开发和批准过程既耗时又昂贵。 伴随诊断提供了对相应治疗产品的安全有效使用至关重要的信息，作为医疗设备受到FDA、EMA和其他类似外国监管机构的监管，在商业化之前需要单独获得监管批准和治疗批准。FDA此前曾要求进行体外诊断测试，旨在选择对候选产品有反应的患者，以便在批准治疗候选药物的同时获得上市前批准或PMA。PMA过程，包括临床前和临床数据的收集以及FDA的提交和审查，可能需要 几年或更长时间。它包括严格的上市前审查，在此期间

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申请人必须准备并向FDA提供有关设备的安全性和有效性的合理保证，以及有关设备及其组件的信息，其中包括设备设计、制造和标签。设备投放市场后，仍需遵守重要的法规要求，包括开发、测试、制造、分销、营销、促销、 标签、进口、出口、记录保存和不良事件报告等方面的要求。

鉴于我们在开发和商业化体外诊断设备(包括配套诊断测试)方面的经验有限，我们不打算在内部开发此类测试，因此将依赖第三方合作者的持续合作和努力来开发这些体外诊断测试并获得批准 。我们可能无法与提供商达成安排，开发与RLYB212注册试验或RLYB212商业化相关的筛查和/或诊断测试，或按照商业上合理的 条款这样做，这可能会对RLYB212的开发或商业化产生不利影响和/或延迟。我们和我们未来的合作者在开发和获得此类测试的批准时可能会遇到困难，包括与 选择性/特异性、分析验证、重复性或临床验证相关的问题。我们的合作者在开发体外诊断测试或获得监管部门批准方面的任何延误或失败都可能推迟或阻止RLYB212或 我们的任何其他候选产品的批准。此外，我们、我们的合作者或第三方可能会遇到生产困难，这可能会限制此类测试的供应，他们和我们都可能难以接受医生使用 此类测试。我们相信，将筛查和治疗纳入临床实践指南对于市场准入、第三方付款人报销、在医疗实践中的利用和商业成功都很重要。我们的 合作者和我们可能很难将此类筛查和/或诊断测试纳入临床实践指南。如果此类测试不能获得市场认可，如果RLYB212获准用于商业销售，将对我们从销售(如果有的话)中获得收入的能力产生不利影响, 或任何其他需要体外诊断测试的经批准的产品。此外，与我们签约的任何协作者或第三方可决定不商业化或 停止销售或制造我们预期用于产品候选开发和商业化的测试，否则我们与该协作者或第三方的关系可能终止。我们可能无法 与其他提供商达成安排，以获得替代体外诊断测试的供应，用于我们候选产品的开发和商业化，或者按照商业上合理的条款这样做， 这可能会对我们候选产品的开发或商业化造成不利影响和/或延迟。

我们面临来自生物技术 和制药公司的激烈竞争，如果我们不能有效竞争，我们的经营业绩将受到影响。

生物技术和制药行业竞争激烈，受到重大而快速的技术变革的影响。我们的成功在很大程度上取决于我们能否以经济高效的方式获得、开发和获得新产品的营销批准，并成功将其推向市场 。如果我们开发的候选产品获得批准，我们将面临激烈的竞争。有许多公共和私营生物制药公司、大学、政府机构和其他研究机构积极参与 产品的研究和开发，这些产品可能与我们的候选产品相似或面向相似的市场。制药、生物技术和诊断行业的合并和收购可能会导致更多的资源集中在我们数量较少的竞争对手中 。这些竞争对手还在建立临床试验站点和临床试验患者注册方面与我们竞争，以及在获取补充或必要于我们的 计划的技术方面与我们竞争。规模较小或处于早期阶段的公司也可能被证明是重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。此外，寻求开发和商业化 与我们候选产品竞争的产品和疗法的公司数量可能会增加。然而，我们寻求建立具有关键差异化属性的产品组合，以在我们目标市场提供竞争优势。我们认为RLYB212可能是 a一流的用于预防FNAIT的抗体，目前还不存在基于直接机制的临床竞争。我们的第二个候选产品RLYB116在治疗PNH和GMG患者方面面临来自多家公司的竞争，包括由Alexion制药公司或Alexion销售的Soliris和Ultomiris。如果我们成功开发RLYB116并将其商业化(如果获得批准)，这种 疗法可能会与目前市场上销售的药物(包括Soliris和Ultomiris)以及未来可能出现的任何新疗法竞争或联合使用。参见商业竞争。

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竞争可能会使我们开发的任何候选产品过时、竞争力下降或不经济。此外，我们的竞争对手开发的候选产品可能会被证明比我们的候选产品更安全或更有效。除其他事项外，我们的竞争对手可能：

如果我们因为上述任何一个原因而不能有效地竞争，我们的业务将受到实质性的损害。

由于资金短缺或全球健康问题导致的FDA和其他政府机构的中断可能会阻碍他们聘用和留住关键的 领导层和其他人员的能力，或者以其他方式阻碍新产品和服务的及时开发或商业化，这可能会对我们的业务产生负面影响。

FDA审查和批准新产品的能力可能会受到各种因素的影响，包括政府预算和资金水平、聘用和 留住关键人员并接受用户费用支付的能力，以及法律、法规和政策变化以及其他可能影响FDA履行日常职能的能力的事件。因此，该机构的平均审查时间在最近几年有所波动 。此外，政府对资助研发活动的其他政府机构的资助也受到政治过程的影响，这一过程本质上是不稳定和不可预测的。

FDA和其他机构的中断也可能会减缓新药由必要的政府机构审查或批准所需的时间，这将 对我们的业务产生不利影响。例如，在过去几年中，包括从2018年12月22日开始的35天内，美国政府已经多次关门，某些监管机构(如FDA)不得不让关键员工休假并停止关键活动。如果政府长时间停摆，可能会严重影响FDA及时审查和处理我们提交的监管文件的能力，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响 。

为应对新冠肺炎疫情，2020年3月10日，美国食品药品监督管理局宣布打算 推迟对国外制造设施的大部分检查；2020年3月18日，美国食品药品监督管理局暂时推迟对国内制造设施的例行监督检查。随后，FDA于2020年7月10日宣布 打算恢复对国内制造设施的某些现场检查，并遵循基于风险的优先排序系统。FDA打算使用这一基于风险的评估系统来确定在给定地理区域内可能发生的 类监管活动，范围从关键任务检查到恢复所有监管活动。2021年4月，食品和药物管理局发布了关于其在新冠肺炎大流行期间处理检查的额外指导 ，解决了食品和药物管理局可能要求进行远程互动评估的情况。虽然参与远程互动评估是自愿的，但拒绝FDA的指导可能会阻碍FDA做出及时监管决定的能力(例如，关于用于支持待决申请的临床试验的充分性或申请中描述的药物生产操作的充分性)。美国以外的监管机构也可能实施类似的限制或其他政策措施，以应对新冠肺炎大流行。如果政府长期停摆，或者如果全球健康问题继续阻碍FDA或其他监管机构进行定期检查、审查或其他监管活动，可能会严重影响FDA或其他监管机构及时审查和处理我们的监管 提交文件的能力，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。

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即使我们在美国获得FDA对候选产品的批准，我们或我们当前或未来的 合作者可能永远不会在任何其他司法管辖区获得对候选产品的批准或将其商业化，这将限制我们实现其全部市场潜力的能力。

为了在特定司法管辖区内销售任何产品，我们或我们当前或未来的合作伙伴必须建立并遵守众多不同的法规 关于产品安全性和有效性的要求。逐个国家/地区基础。美国FDA的批准并不能确保获得其他国家或司法管辖区可比监管机构的批准。 但是，未能在一个司法管辖区获得批准可能会对我们或我们的合作者在其他地方获得批准的能力产生负面影响。此外，在一个国家进行的临床试验可能不会被其他国家的监管机构接受，一个国家的监管批准不能保证任何其他国家的监管批准。

审批流程因国家而异，可能涉及额外的产品测试和验证以及额外的行政审查期。寻求外国监管批准可能会给我们带来困难并增加成本，并需要额外的临床前研究或临床试验，这可能既昂贵又耗时。各国的监管要求可能差异很大， 可能会推迟或阻止我们的产品在这些国家推出。我们没有在任何司法管辖区(包括国际市场)批准销售的候选产品，也没有在国际市场获得监管 批准的经验。如果我们或我们的合作伙伴未能遵守国际市场的监管要求，或未能获得并保持所需的审批，或者如果国际市场的监管审批延迟，我们的目标市场将会减少，我们将无法充分发挥我们开发的任何产品的市场潜力。

即使我们获得监管部门对 任何候选产品的批准，我们仍将面临广泛和持续的监管要求和义务，以及持续的监管审查，这可能会导致大量额外费用，如果我们未能 遵守监管要求或遇到任何候选产品出现意想不到的问题，我们可能会受到处罚。

我们获得市场 批准的任何候选产品，以及此类 产品的制造流程、批准后的临床前和临床测试、标签、包装、分销、不良事件报告、储存、记录保存、出口、进口以及广告和促销活动等，都将受到FDA和其他监管机构的广泛和持续要求的约束。这些要求包括提交安全和其他上市后信息和报告、建立 注册和药品上市要求、继续遵守当前的良好制造规范(CGMP)、有关向医生分发样品以及保存记录和良好实验室规范(GLP)的要求，以及针对非临床研究和我们在批准后进行的任何临床试验的GCP 要求。

FDA还可能要求进行昂贵的上市后研究或临床试验和监测，以监测产品的安全性或有效性。此外，FDA严密监管药品的审批后营销和促销活动，以确保药品仅针对 批准的适应症销售，并且以与批准的标签规定一致的方式销售。如果我们销售产品的用途超出其批准的适应症或与FDA批准的标签不一致，我们可能会受到FDA和其他联邦和州执法机构(包括司法部)的非标签营销执法行动的影响。违反联邦食品、药物和化妆品法案(FDCA)和其他法规(包括虚假索赔法案)，以及其他国家/地区与处方产品的促销和广告相关的同等法律，也可能导致对违反联邦、州和其他国家/地区的医疗欺诈和滥用法律以及州消费者保护法的调查或指控。即使后来确定我们没有违反 这些法律，我们也可能面临负面宣传，为我们的行为付出巨额费用，并不得不将大量管理资源转移到其他事务上。

此外，稍后发现我们的产品、制造商或制造流程出现以前未知的不良事件或其他问题，或未能遵守法规要求，可能会产生各种结果，包括但不限于：

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如果我们获得FDA对RLYB212或RLYB116的批准，在我们获得批准并将这些候选产品商业化后，可能会首先出现我们之前的临床试验中未发现的安全风险。 任何新的上市后不良事件都可能严重影响我们销售药物的能力，并可能要求我们召回并停止产品的商业化。此外，如果任何确凿的 上市后试验未能确认RLYB212或RLYB116的临床概况或临床益处，FDA可能会撤回其批准，这将严重损害我们的业务。

我们也无法预测未来立法或行政或行政行动(无论是在美国还是国外)可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。 此外，FDA、EMA和其他类似监管机构的政策可能会发生变化，可能会颁布额外的政府法规，以阻止、限制或推迟候选产品的监管审批 或增加商业化的成本和监管负担。如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或新要求或政策的采用，或者如果我们不能保持 合规性，我们可能会失去我们可能获得的任何营销批准，我们可能无法实现或保持盈利，这将对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生不利影响。此外，我们或任何合作伙伴不遵守法规要求(包括安全监控或药物警戒)也可能导致重大经济处罚，这将对我们的业务造成不利影响。

我们可能会为我们的候选产品寻求快速通道认证、突破性治疗认证或优质认证，但我们可能不会收到任何此类 认证，即使我们获得了此类认证，此类认证实际上也可能不会带来更快的开发或监管审批流程。

如果药物 用于治疗严重或危及生命的疾病，并且非临床或临床数据显示有可能解决该疾病未得到满足的医疗需求，则候选产品可能 有资格获得FDA Fast Track认证，赞助商必须申请该认证。Fast Track产品的赞助商可能与FDA有更频繁的互动，在某些情况下，FDA可能会在申请完成之前启动对Fast Track产品申请部分的审查。我们可以提交RLYB212和RLYB116的快速通道指定申请。FDA拥有广泛的自由裁量权，是否授予这一称号，我们可能不会获得。此外，即使 我们获得Fast Track认证，Fast Track认证也不能确保我们将获得营销批准或在任何特定时间范围内获得批准。与传统的FDA程序相比，我们可能不会体验到更快的开发或监管审查 或使用Fast Track指定的审批流程。此外，如果FDA认为我们的临床开发 计划的数据不再支持快速通道指定，它可能会撤销该指定。快速通道指定本身并不能保证符合FDA优先审查程序的资格。

我们还可以为RLYB212或其他候选产品寻求突破疗法 指定(如果未来的结果支持此类指定)。突破疗法被定义为一种药物(包括生物)，旨在单独或与一种或多种其他药物联合用于治疗严重疾病，初步临床证据表明，该药物可能在一个或多个临床重要终点显示出比现有疗法有实质性改善的效果，例如在 临床开发早期观察到的实质性治疗效果。被指定为突破性疗法的产品的赞助商有资格获得FDA关于建立高效药物开发计划的更深入的指导，这是一项涉及高级管理人员的组织承诺，并可能符合条件

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用于滚动审核。被FDA指定为突破性疗法的药物也可能有资格获得其他快速审查计划，包括加速审批和优先审查，前提是 在BLA或NDA提交给FDA时得到了临床数据的支持。

被指定为突破性疗法是FDA的自由裁量权。 因此，即使我们认为RLYB212符合被指定为突破性疗法的标准，FDA也可能不同意，而是决定不做出这样的指定。即使我们获得突破性治疗指定， 与根据FDA常规程序考虑批准的药物相比， 此类指定可能不会带来更快的开发或监管审查或审批过程，也不能确保FDA最终批准。此外，即使RLYB212有资格成为突破性疗法，FDA也可能在以后决定RLYB212不再符合资格条件，或者决定FDA审查或批准的时间不会缩短。

在欧盟或欧盟，我们可能会在未来为我们的一些候选产品寻求优质称号。PRIME是一项自愿计划，旨在加强EMA的作用，以加强科学和监管支持，以优化开发，并加快对具有重大公共卫生利益并有可能满足未得到满足的医疗需求的新药的评估。 计划专注于针对欧盟没有令人满意的治疗方法的疾病的药物，或者即使存在这样的方法，它也可能提供比现有治疗方法更大的治疗优势。Prime仅限于 种在开发中且未在欧盟获得授权的药品，申请人打算通过集中程序申请初始上市授权申请。要被接受为Prime，候选产品必须基于可以证实声明的信息，满足其主要公共健康利益和治疗创新方面的资格 标准。Prime指定的好处包括任命一名CHMP报告员提供持续支持 并帮助在营销授权申请之前积累知识，在关键开发里程碑进行早期对话和科学建议，以及有可能对产品进行加速审查，这意味着缩短了在申请过程中较早发布的关于批准性意见的审查时间。PRIME使申请者能够请求并行的EMA科学建议和健康技术评估建议，以促进及时进入市场。即使我们获得了任何候选产品的Prime 认证，与传统的EMA程序相比，该认证可能不会带来实质上更快的开发过程、审查或批准。进一步, 获得Prime称号并不保证或增加EMA授予营销授权的可能性 。

我们可能无法成功获得或无法维持与孤儿药物指定相关的 好处，包括潜在的市场独占性。如果我们的竞争对手能够获得构成相同药物的产品的孤立药物独家经营权，并与RLYB212和RLYB116或我们的任何其他候选产品具有相同的适应症，则我们可能在很长一段时间内无法让竞争对手的产品获得适用监管机构的批准。

一些司法管辖区的监管机构，包括美国和欧盟。可以将患者群体相对较少的药物指定为孤儿药物。 根据美国《孤儿药物法案》，如果药物是用于治疗罕见疾病或疾病的药物，FDA可能会将其指定为孤儿药物，这种药物在美国通常被定义为每年患者人数少于20万人，或者在美国患者人数超过20万人，而在美国，开发药物的成本不能通过在美国的销售收回，因此FDA可以将该药物指定为孤儿药物，因为该药物是用于治疗罕见疾病或疾病的药物，通常定义为每年在美国的患者人数少于20万人，或者在美国的患者人数超过20万人，而在美国，开发该药物的成本无法从美国的销售中收回，FDA可能会将该药物指定为孤儿药物。在欧盟，EMA的孤儿药品委员会(EMA‘s Committee for Orphan Medicinal Products)评估并由欧盟委员会授予孤儿药物称号，主要用于促进用于诊断、预防或治疗危及生命或慢性衰弱的疾病的产品的开发，这种疾病在欧盟的影响不超过每10,000人中就有5人。此外，考虑中的产品适用于没有欧盟授权的令人满意的诊断、预防或治疗方法的情况，或者，如果存在此类方法，则表明该医药产品将对受该情况影响的人有重大益处。FDA和欧盟委员会分别批准了RLYB211和RLYB212的孤儿药物名称，用于治疗FNAIT。我们可能会在美国和欧盟为我们的其他候选产品申请孤儿药物称号，但可能不会成功。不能保证FDA或EMA孤儿药品委员会 会考虑为我们申请或重新申请的任何适应症指定孤儿，也不能保证我们能够保持这样的指定。在美国, 孤儿药物指定使当事人 有权获得财政奖励，如获得赠款资助的机会

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临床试验成本、税收优惠和用户费用减免。孤儿药物指定既不会缩短药物的开发时间或监管审查时间 ，也不会在监管审查或审批过程中给药物带来任何优势。

如果具有孤儿药物称号的候选产品随后 获得了其具有该称号的适应症的首次上市批准，则该产品有权享有一段市场独占期，这将阻止EMA或FDA在此期间批准同一 同一孤儿药物或生物制剂的另一营销申请，除非在有限情况下，例如显示出相对于具有孤儿药物独占性的产品的临床优势，或者制造商无法保证足够的 产品数量。在美国，专营期为七年。在欧洲适用的专营期为10年，但如果产品不再符合 孤儿指定标准，或者如果该产品的利润足够高，因此市场专有权不再合理，则在欧洲可以将此专有期缩短至6年。此外，如果FDA后来确定指定 的请求存在重大缺陷，或者如果制造商无法保证足够数量的药物来满足患有这种罕见疾病或疾病的患者的需求，则可能会失去孤儿药物在美国的独家营销权。同样，在欧盟，如果原始孤儿医药产品的销售授权持有者无法供应足够数量的医药产品，市场排他性可能会被打破。此外，在美国和欧盟，如果一种不同的药物随后被批准用于 与我们获得上市批准的任何候选产品相同或相似的适应症，我们可能会面临更激烈的竞争并失去市场份额，而不考虑孤立药物的独占性，这只会防止 针对相同适应症的相同药物获得批准。

我们可能会寻求FDA加速批准我们的一个或多个候选产品。FDA加速 批准，即使我们的任何候选产品获得批准，也可能不会加快开发或监管审查或审批流程，也不会增加我们的候选产品获得上市批准的可能性 。

我们未来可能会为我们的一个或多个候选产品寻求加速审批。根据加速审批计划，FDA 可以在确定候选产品对合理地可能预测临床益处的 替代终点或中间临床终点产生影响后，对设计用于治疗严重或危及生命的疾病(与现有疗法相比提供有意义的治疗益处)的候选产品给予加速审批。作为批准的一项条件，FDA要求获得加速批准的产品的赞助商进行上市后确认性的 一项或多项临床试验。此外，FDA目前要求将宣传材料预先提交FDA审查，作为加速批准的条件。

在为我们的任何候选产品寻求加速批准之前，我们打算征求FDA的反馈，否则将评估我们寻求并 获得加速批准的能力。不能保证在对反馈和其他因素进行评估后，我们将决定寻求或提交保密协议以获得加速批准或任何其他形式的加速开发、审查或批准。 此外，如果我们决定提交加速批准申请，也不能保证此类提交或申请将被接受，也不能保证FDA将确定候选产品是否有资格获得或给予加速批准 。如果我们的候选产品未能获得任何计划中的加速审批，将导致我们的候选产品商业化的时间更长，如果获得批准，可能会增加我们候选产品的开发成本 ，并可能损害我们在市场上的竞争地位。如果我们的任何候选产品获得加速审批，且除其他事项外，验证该产品的预期临床益处所需的验证性试验未能验证此类益处，或者此类试验未进行尽职调查，FDA可能会撤回加速审批。撤销任何加速审批都可能严重损害我们的业务。

尽管RLYB211和RLYB212已获得FDA指定为罕见儿科疾病药物产品，但我们为这些产品提交的任何营销申请都不符合 颁发罕见儿科疾病优先审查券的资格。

在美国，RLYB211和RLYB212已被FDA 指定为罕见儿科疾病药物产品。在罕见儿科药物产品的营销申请获得批准后，收到罕见儿科疾病指定是获得获得罕见儿科疾病优先审查凭证的资格的前提条件。 这种罕见儿科疾病药物产品的营销申请获得批准后，才有资格获得儿科罕见疾病优先审查凭证。优先审阅凭证可用于获得对否则将没有资格接收优先审阅的未来营销申请的优先审阅。优先审查缩短了FDA对市场采取行动的目标

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自提交之日起10个月至6个月内申请原件BLA或NDA。作为使用优先审查代金券获得对其自身 营销申请之一的优先审查的替代方案，获得优先审查代金券的罕见儿科疾病药物产品的赞助商也可以将该代金券出售或以其他方式转让给另一家公司。只要进行转让的赞助商尚未提交依赖优先审查凭证的申请，则该凭证可以在 使用该凭证之前被进一步转让任意次数。如果获奖的罕见儿科疾病 产品在批准之日起一年内没有在美国销售，FDA还可以撤销任何罕见儿科疾病优先审查券。

不能保证，如果我们 提交并获得RLYB211或RLYB212或未来可能获得罕见儿科疾病指定的任何其他候选产品的批准，我们将收到罕见儿科疾病优先审查券。除了 获得罕见儿科疾病指定外，为了获得罕见儿科疾病优先审查凭证，NDA或BLA必须获得优先审查，依赖于检查儿科人群的研究得出的临床数据和 用于该人群的药物剂量，不在最初的罕见儿科疾病产品申请中寻求对不同成人适应症的批准，并且是针对不包含先前批准的有效成分的药物。根据 当前法定日落条款，即使上市申请满足所有这些要求，FDA也只能在2026年9月30日之前，并且只有在批准的产品在2024年9月30日之前获得罕见儿科疾病药物产品 认证的情况下，才能授予代金券。我们不能确定我们的任何罕见儿科疾病指定产品是否会在法定日落日期(如果有的话)之前获得批准。此外，即使我们认为我们的营销 申请符合其他要求，在获得批准后有资格获得优先审查券，FDA也可能不同意。

我们开发的任何候选产品的成功商业化将在一定程度上取决于监管机构和私人健康保险公司建立保险和报销的程度。如果我们的候选产品未能获得或维持覆盖范围和报销，如果获得批准，可能会限制我们或我们的协作者营销这些产品的能力，并降低我们或我们的协作者的创收能力。

我们能够通过政府医疗保健计划(如Medicare和Medicaid、私人健康保险公司和其他第三方付款人)获得任何候选产品的承保和报销，这对于大多数患者能够负担得起处方药至关重要。因此，监管机构、私人健康保险公司和其他第三方付款人对使用我们产品的产品或程序实现可接受的承保范围和报销水平的能力，将影响我们成功将我们开发的任何候选产品商业化的能力。我们不能确定 如果我们的产品候选人获得营销批准，这些候选人是否可以获得保险和报销，任何可能获得的报销可能不够充分，或者在未来可能会减少或取消。

此外，美国政府和第三方付款人加大力度限制或降低医疗成本，可能会导致第三方付款人限制 新批准产品的承保范围和报销水平，因此，他们可能无法为我们商业化的任何产品支付或提供足够的付款。由于管理式医疗保健的趋势以及额外的立法、行政或法规变化，我们预计将面临与销售我们的 候选产品相关的定价压力。总体上，医疗成本的下降压力变得很大，特别是处方药和生物制品以及外科手术和其他治疗，新产品在成功进入市场方面面临着越来越大的挑战。第三方付款人除了安全性和有效性外，还越来越多地挑战价格并检查新产品的成本效益 。为了获得或维持任何当前或未来产品的承保和报销，我们可能需要进行昂贵的药物经济学研究，以证明我们 产品的医疗必要性和成本效益。这些研究将是获得监管部门批准所需研究的补充。

美国的第三方付款人之间没有统一的产品承保和报销政策 。因此，产品的承保范围和报销范围因付款人而异，第三方付款人承保特定产品的决定并不能确保其他 付款人也会提供类似的承保范围。此外，确定第三方付款人是否将为产品提供保险的流程通常与设置此类产品的价格或确定保险获批后付款人将为产品支付的 报销费率的流程是分开的。因此，承保范围确定过程通常是一个耗时且昂贵的过程，需要我们为每个付款人分别使用我们的候选产品提供科学和临床支持，但不能保证将获得或将获得承保范围和报销

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付款人一致。此外，有关报销的规章制度经常变化，在某些情况下会在短时间内通知，我们认为这些规章制度很可能会发生变化 。如果无法获得报销或仅限量报销，我们可能无法将候选产品成功商业化，也可能无法为候选产品获得满意的财务回报。

我们或我们的合作者还可能在美国以外受到广泛的政府价格管制和其他市场监管，我们相信 其他国家对成本控制举措的日益重视已经并将继续给医疗产品的定价和使用带来压力。在许多国家，作为国家卫生系统的一部分，医疗产品的价格受到不同的价格控制机制的制约。其他国家允许公司固定自己的医疗产品价格，但监控公司的利润。额外的外国价格控制或定价法规的其他更改可能会 限制我们或我们的合作者能够对我们或我们的合作者商业化的产品收取的费用。因此，在美国以外的市场，我们或我们的合作伙伴商业化产品的报销可能会 低于美国，可能不足以产生商业上合理的收入和利润。

即使我们 开发的候选产品获得市场批准，它也可能无法获得医生、患者、第三方付款人或医学界其他人的市场认可，这是商业成功所必需的。

即使我们的候选产品获得监管部门的批准，也可能无法获得医生、患者、医疗保健付款人和医疗界的市场认可。 商业成功在很大程度上还将取决于我们候选产品的承保范围和报销情况，以及第三方付款人(包括私人保险提供商和政府付款人)进行的相关筛查和/或诊断测试。 如果我们的候选产品获准用于商业销售，将受到各种因素的影响，包括但不限于：

市场是否接受我们的候选产品在很大程度上取决于患者和医生是否认为我们的候选产品是安全有效的 靶向适应症治疗，以及是否愿意使用筛查和/或诊断测试来确定我们疗法的高危目标人群。对任何产品的看法也会受到竞争对手对同类产品或具有类似作用机制的产品的看法的影响。 由于我们预计候选产品的销售(如果获得批准)将在可预见的将来产生几乎所有的收入，因此如果我们的候选产品 未能获得市场认可，将损害我们的业务，并可能需要我们寻求额外的融资。

如果获得批准，我们被 监管为生物制品的候选产品可能会面临通过简化监管途径获得批准的生物仿制药的竞争。

2009年生物制品价格竞争和创新法案(BPCIA)是作为患者保护和平价医疗法案(ACA)的一部分颁布的，目的是为批准生物相似和可互换的生物制品建立一条简化的途径。监管途径 为FDA建立了法律权威，以审查和

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批准生物相似的生物制品，包括根据其与批准的生物制剂的相似性，可能将生物相似物指定为可互换生物制剂。根据《BPCIA》，参考生物制品被授予自该产品首次获得许可之日起12年的数据独占权，FDA将不接受基于该参考生物制品的生物相似或可互换产品的申请，直到该参考产品首次获得许可之日起4 年。此外，FDA对生物相似产品的批准可能要到该参考产品首次获得许可之日起12年后才能生效。在这12年的专营期内，只要另一家公司的BLA不依赖于参考产品、赞助商的数据或将 申请作为生物相似申请提交，该公司仍可开发并获得竞争生物的批准。这项法律很复杂，FDA仍在解释和实施。因此，它的最终影响、实施和意义受到不确定性的影响，FDA采取的任何新政策或程序 都可能对我们生物制品未来的商业前景产生实质性的不利影响。

我们认为，我们开发的任何产品 在美国根据BLA被批准为生物制品的任何候选产品都应该有资格获得12年的专营期。但是，由于国会的行动或其他原因，这一专有权有可能被缩短，或者FDA不会将候选产品视为竞争产品的参考产品，这可能会比 预期的更早地创造生物相似竞争的机会。此外，一旦获得批准，生物类似物将在多大程度上以类似于非生物 产品的传统仿制药替代的方式取代任何一种参考产品，这将取决于一些仍在发展中的市场和监管因素。由于竞争加剧和定价压力加大，批准我们候选产品的生物相似产品可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。

如果FDA、EMA或其他类似的外国监管机构批准我们任何获得上市批准的小分子研究产品的仿制版本，或者这些监管机构在批准这些产品的仿制版本之前没有给予我们的产品适当的独家专利期，我们产品的销售(如果获得批准)可能会 受到不利影响。

一旦NDA获得批准，其涵盖的产品将成为FDA出版物(通常称为橙皮书)中列出的参考药品， 带治疗等效性评估的已批准药物产品。制造商可以在美国通过提交简化的新药申请(简称ANDA)来寻求参考上市药物的仿制药的批准。为了支持ANDA，仿制药制造商不需要进行临床试验来评估安全性和有效性。相反，申请人通常必须证明其产品与参考上市药物具有相同的有效成分、剂型、 强度、给药途径、使用条件或标签，并且仿制药与参考上市药物具有生物等效性，这意味着它在体内的吸收速度和程度相同。 仿制药上市的成本可能比参考上市药物低得多，生产仿制药的公司通常能够以较低的价格提供仿制药。因此，在推出仿制药之后，任何品牌产品或参考上市药物的销售额中，有很大一部分通常会流失到仿制药。

在参考上市药物的任何适用的非专利专有期到期之前，FDA可能不会批准仿制药的ANDA。FDCA为含有新化学实体的新药提供了为期五年的非专利 独家专利权。具体地说，在授予这种专有权的情况下，ANDA在五年期满之前不得向FDA提交ANDA，除非提交的文件附有 第四段证明，证明涵盖参考上市药物的专利无效或不会受到仿制药的侵犯，在这种情况下，申请人可以在参考上市药物获得批准四年后提交申请。

如果我们的产品 获得批准，仿制药制造商可能会在我们获得的任何适用的专营期到期后寻求推出仿制药产品，即使我们仍然拥有此类产品的专利保护。我们的产品可能面临仿制版产品的竞争，这可能会对我们未来的收入、盈利能力和现金流产生实质性的不利影响，并且 极大地限制了我们从对这些候选产品的投资中获得回报的能力。

如果我们无法单独或与第三方合作建立销售、 营销和分销能力，则我们开发的任何候选产品(如果获得批准)都可能无法成功商业化。

为了营销我们开发的任何候选产品并将其成功商业化(如果获得批准)，我们必须建立我们的销售和营销能力，或者与第三方就这些服务进行 合作。我们目前

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没有销售、营销或分销能力，作为一家公司，也没有营销产品的经验。如果我们将我们可能自行批准的任何候选产品商业化， 我们将需要在罕见疾病治疗领域建立一支内部营销组织和销售队伍，这将需要大量的支出、管理资源和时间。建立我们自己的销售和营销能力涉及巨大的费用和风险，包括我们招聘、培训、留住和适当激励足够数量的合格人员、产生足够的销售线索、为我们的销售和营销团队提供充分的渠道接触可能开我们产品处方的医生、有效管理分散在不同地理位置的销售和营销团队的能力，以及其他不可预见的成本和开支。我们将不得不 与其他制药和生物技术公司竞争，招聘、聘用、培训和再培训营销和销售人员。候选产品开发过程中的任何失败或延迟，如果影响候选产品的预期商业化时间或导致候选产品无法商业化，都可能导致我们过早或不必要地产生高昂的商业化费用。如果我们无法留住 或重新定位我们的销售和营销人员，我们的投资将会损失。

如果获得批准，我们还可以合作销售和营销我们的候选产品。在我们依赖协作者进行销售和营销活动的程度上，我们获得的任何收入都将取决于这些协作者销售和营销团队的成功，以及协作者对我们产品的优先排序以及 对适用法规要求的遵守情况，并且不能保证协作者的努力一定会成功。如果我们无法建立自己的销售和营销团队或合作将我们开发的候选产品 商业化，如果获得批准，我们可能会被迫推迟候选产品的商业化或缩小销售或营销活动的范围，这将对我们的业务、运营结果和前景产生不利影响。

与我们对第三方的依赖有关的风险

我们打算继续获取其他候选产品的许可权，或与第三方合作 以开发和商业化我们的候选产品。我们可能无法成功识别和收购业务或资产、授权知识产权或建立和 保持合作，这可能会极大地限制我们成功开发和商业化其他候选产品的能力(如果有的话)，这些交易可能会扰乱我们的业务，导致我们股东的股权稀释或 我们的财务资源减少。

我们于2019年从Prophylix手中获得了RLYB211和RLYB212的所有权利，并于2019年从SOBI手中获得了RLYB116和RLYB114的所有权利。我们还与ExSciences建立了合资企业，开发治疗罕见疾病的小分子疗法。我们产品开发方法的一个重要组成部分是获取或授权 候选产品、产品或技术、收购其他业务或与第三方合作。我们可能不能以优惠的条件进行这种交易，或者根本不能。任何此类收购、许可内或合作可能不会增强我们的竞争地位，分析师、投资者、客户或与我们有关系的其他第三方可能会对这些交易持负面看法。 我们可能决定产生与收购相关的债务，或许可内或发行普通股或其他股权证券作为收购的对价，这将降低我们现有股东的所有权百分比 。我们可能会因被收购企业未发现的负债而蒙受损失，这些债务不在我们可能从被收购企业的卖家那里获得的赔偿范围之内。此外，我们 可能无法以有效、及时和无中断的方式将收购的人员、技术和运营成功集成到我们现有的业务中。此类交易还可能将 管理层的注意力从日常工作责任，增加我们的开支，减少我们可用于运营和其他用途的现金。我们无法预测未来收购或许可证内交易的数量、时间或规模，也无法预测任何此类交易可能对我们的运营结果产生的影响。

我们可能无法实现当前或未来任何协作的预期收益，其中每个协作都涉及或将涉及许多风险，包括：

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如果任何协作者未能及时履行其责任，或者根本不履行其职责，我们与该协作相关的研究、临床开发、制造或 商业化工作可能会被推迟或终止，或者我们可能需要承担原本应由我们的协作者负责的费用或活动。如果我们 无法以可接受的条款建立和维持协作，或无法成功摆脱终止的协作，我们可能不得不推迟或停止进一步开发我们的一个或多个候选产品，自费进行 开发和商业化活动，或者寻找其他资金来源，这将对我们的临床开发计划和业务产生重大不利影响。如果我们无法建立和维护与候选产品相关的协作 ，我们可能会承担与开发任何此类候选产品相关的所有风险和成本，并且我们可能需要寻求额外的融资、雇用更多员工或以其他方式开发我们 没有预算的专业知识。这可能会对我们候选产品的开发和商业化产生负面影响。

在确定 和收购业务或资产、授权知识产权以及为我们的候选产品寻找合适的协作合作伙伴方面，我们可能会面临激烈的竞争，谈判过程可能既耗时又 复杂。为了使我们能够成功地与候选产品合作，潜在合作者必须根据我们正在寻求的条款以及 其他产品或候选产品可从其他公司获得许可或与其他公司合作相关的条款，认为这些候选产品在他们认为有吸引力的市场上具有经济价值。我们在收购业务或资产或与协作者合作方面的成功可能取决于我们的历史或我们所感知的成功产品开发的 能力。即使我们在收购业务或资产、授权知识产权或建立合作方面取得了成功，我们也可能无法 成功地开发此类候选产品或技术，或者无法保持此类协作，例如，如果某个候选产品的开发或审批被推迟，或者某个已批准产品的销售情况令人失望，则我们可能无法 成功地开发此类候选产品或技术，或者无法保持此类协作。

我们依赖一个由有限数量的员工和第三方组成的中央团队，他们在整个组织内提供各种管理、研发和其他服务，这给我们带来了运营挑战，可能会对我们的业务产生不利影响。

截至2021年6月30日，我们有28名全职 员工，我们依赖他们提供我们的子公司和ExSciences a合资企业之间共享的各种行政、研发、业务发展和其他支持服务。我们集中团队的规模可能会限制我们 投入足够的人员、时间和资源来支持我们所有子公司和ExSciences a合资企业的运营，包括它们的研发活动、财务、会计和报告事项的管理 ，以及对我们的第三方供应商和合作伙伴的监督。如果我们的集中团队或第三方供应商和合作伙伴

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如果履行此类职能不能在我们整个组织内提供足够的管理、研发或其他服务，我们的业务、财务状况和运营结果可能会受到损害。

我们的员工和独立承包商，包括主要调查人员、CRO、顾问、供应商和任何第三方 我们可能从事与开发和商业化相关的不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。

我们的员工和独立承包商(包括首席调查人员、CRO、顾问、供应商和我们可能聘请的任何第三方)在研究、开发、监管、制造、质量保证和其他药品功能以及商业化方面的不当行为可能包括故意、鲁莽或疏忽的行为或未经授权的活动，这些行为或未经授权的活动违反了： (I)FDA和其他类似监管机构的法律法规，包括要求向这些机构报告真实、完整和准确信息的法律；(Ii)制造标准； (Iii)数据隐私、安全、欺诈和滥用以及其他医疗法律法规；或(Iv)要求报告真实、完整和准确的财务信息和数据的法律。具体地说，医疗保健行业的销售、营销和业务 安排受到旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律法规的约束。这些法律法规可能会限制或禁止多种 定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他业务安排。受这些或其他法律约束的活动还可能涉及临床试验过程中获得的信息的不当使用或虚假陈述 ，在临床前研究或临床试验中创建欺诈性数据，或非法挪用药品，这可能会导致监管制裁，并对我们的声誉造成严重损害。并非总是可以识别和阻止员工和其他第三方的不当行为, 我们为检测和防止此类活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或无法管理的风险或损失，或保护我们免受 政府调查或因未能遵守此类法律或法规而引发的其他行动或诉讼。此外，我们还面临这样的风险，即个人或政府机构可能会指控此类欺诈或其他不当行为，即使没有发生 。如果对我们或他们提起任何此类诉讼，而我们未能成功为自己辩护或维护我们的权利，这些诉讼可能会对我们的业务和运营结果产生重大影响，包括 施加重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、可能被排除在其他司法管辖区的联邦医疗保险、医疗补助、其他美国联邦医疗保健计划或医疗保健计划的参与、 个人监禁、其他制裁、合同损害、声誉损害、利润减少和未来收益减少，以及削减我们的业务。

我们目前依赖并将依赖第三方生产用于临床前研究和临床试验的药物物质，并预计将继续 将我们可能开发的任何已获准上市的候选产品商业化。我们还依赖并将依赖第三方设计和制造与RLYB212相关的配套诊断程序以及可能需要配套诊断程序的任何其他候选产品 。我们对第三方的依赖可能会增加我们没有足够数量的此类药物、候选产品或我们可能开发和商业化的任何产品的风险，或者 我们无法以可接受的成本获得此类供应，这可能会延迟、阻止或损害我们的开发或商业化努力。

我们 具有制造经验的人员有限，并且我们没有生产RLYB211、RLYB212和RLYB116或任何其他候选产品的设施。相反，我们依赖并预计将继续依赖合同制造商供应RLYB211、RLYB212和RLYB116的cGMP-药品物质和药品，以及我们开发的任何其他候选产品，并在未来用于商业供应。与我们自己生产候选产品相比，依赖第三方可能会使我们面临更大的风险。

我们可能无法与第三方制造商建立必要的供应协议，或无法以可接受的条件这样做。即使 我们能够与第三方制造商建立协议，依赖第三方制造商也会带来额外的风险，包括：

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第三方制造商可能无法遵守cGMP规定或美国以外的类似监管要求。任何未能遵守cGMP或其他 法规要求的情况，或由于我们的设施或第三方的设施或运营未能 遵守法规要求或通过任何监管机构检查而导致我们候选产品的制造、填充、包装或储存过程中出现的延迟、中断或其他问题，都可能严重削弱我们开发候选产品并将其商业化的能力，包括导致我们临床试验候选产品的供应明显延迟，或者临床试验的终止或暂停，或者此外，我们或我们的 第三方制造商未能遵守适用的法规可能会导致对我们实施制裁，包括罚款、禁令、民事处罚、延迟、暂停或撤回审批、吊销许可证、没收或召回 候选产品或药品、运营限制和刑事起诉，其中任何一项都可能对我们的药品供应产生重大不利影响，并损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。

虽然我们提供对制造活动的监督，但我们控制合同制造组织(CMO)执行制造活动的能力有限，并且我们的合同制造组织(CMO)在生产我们的候选产品时必须遵守cGMP要求，因此我们现在或将依赖CMO遵守cGMP要求。因此，我们可能会面临候选产品可能存在 制造缺陷或未能遵守监管要求的风险，而我们对此的防范能力有限。CMOS还可能有相互竞争的义务，使他们无法及时制造我们的候选产品。如果CMO不能 成功制造符合我们规格和法规要求的药品物质，我们将无法确保或保持监管部门批准我们的候选产品用于临床试验或用于商业 分销我们的候选产品(如果获得批准)。此外，我们对我们的CMO保持足够的质量控制、质量保证和合格人员的能力的控制有限，我们没有参与制定我们的CMO的政策和程序。

用于生产我们候选产品的设施和流程将接受FDA、EMA和其他 可比外国机构的检查。如果FDA、EMA或其他类似的外国监管机构发现这些设施存在缺陷或不批准这些设施来生产我们的候选产品，或者如果它撤回任何此类批准或在未来发现 缺陷，我们可能需要寻找替代制造设施或进行额外的研究，这将推迟我们的开发计划，并严重影响我们开发、获得监管部门批准或将我们的候选产品 商业化的能力(如果获得批准)。此外，CMO可能会因为我们无法控制的因素而违反他们与我们现有的协议。他们还可以在成本高昂或 其他方面对我们不方便的时候终止或拒绝续签协议。寻找新的CMO或第三方供应商涉及额外成本，需要我们管理层的时间和精力。此外，新的CMO开始工作时通常会有一个过渡期。如果我们的候选产品或生产候选产品所需的原材料供应出现重大 延误，可能会大大推迟我们的临床试验以及潜在的监管部门对我们候选产品的批准。如果我们不能 及时找到适当的CMO或其他可接受的解决方案，我们的临床试验可能会推迟，或者我们的商业活动可能会受到损害。

我们依赖并且 将继续依赖CMO从第三方供应商购买生产我们的候选产品所需的原材料。我们对CMO收购这些原材料的过程或时机的控制能力有限。新冠肺炎大流行也可能对我们的CMO获取原材料的能力产生影响。此外，我们目前还没有就这些原材料的生产达成任何协议。原材料供应可能会不时中断 ，我们不能确定是否能在合理的时间范围内以可接受的成本获得替代供应，或者根本不能。此外，如果我们的候选产品获得批准，原材料供应中断可能会推迟 我们候选产品的商业发布，或者导致供应短缺，这将削弱我们从销售候选产品中获得收入的能力。原材料成本和费用的增长也可能会 削弱我们生产产品的成本效益能力。

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候选人。我们可用于生产候选产品的原材料供应商数量有限，我们可能需要评估替代供应商，以防止 可能中断候选产品的生产。此外，我们的候选产品使用小规模生产的药物物质，这可能会限制我们与替代供应商达成协议的能力。

作为我们候选产品生产的一部分，我们的CMO和第三方供应商应遵守并尊重他人的知识产权和 专有权利。如果CMO或第三方供应商未能获得适当的许可，或者在向我们提供服务的过程中侵犯、挪用或以其他方式侵犯他人的知识产权或专有权利，我们可能不得不寻找替代CMO或第三方供应商或针对侵权索赔进行抗辩，如果获得批准，这两种情况都将严重影响我们开发、获得监管部门批准或将我们的 候选产品商业化的能力。此外，新冠肺炎疫情对我们为开发候选产品获得充足供应的能力的影响程度将取决于病毒传播的严重程度和持续时间，以及为遏制新冠肺炎或治疗其影响而采取的行动。

此外， 鉴于我们在开发和商业化配套诊断方面的经验有限，我们不打算在内部开发配套诊断，因此如果需要，我们将依赖于 开发配套诊断并获得批准的第三方合作者的持续合作和努力。依赖这些第三方合作者使我们面临风险，因为我们对他们的活动控制有限，包括他们遵守cGMP法规或类似的 外国要求，FDA或类似的外国监管机构检查他们的制造设施，他们获得、维护和保护他们开发和制造配套诊断程序所需的知识产权，同时不侵犯其他人的知识产权。我们或我们的第三方协作者还需要为任何配套诊断采购原材料，包括获得足够的数量以广泛采用测试和RLYB212的潜在商业发布(如果获得批准)，我们可能依赖我们的协作者来确定和获得可靠的原材料来源。我们的合作者还可能违反与我们的协议，或者 以其他方式不能令我们满意，这可能会影响我们候选产品的开发时间表，如果我们需要过渡到新的第三方伙伴诊断合作伙伴，我们可能会产生额外的成本和延迟。

我们依赖并将继续依赖第三方来进行、监督和监控我们的临床前研究和临床试验。如果我们不能有效地 监督和管理这些第三方，如果他们没有成功履行合同职责，或者他们的表现不令人满意，可能会损害我们的业务。

我们依赖并将继续依赖CRO、CRO签约供应商和临床试验站点来确保我们的临床试验的正确和及时 进行。我们对CRO进行临床开发活动的依赖限制了我们对这些活动的控制，但我们仍有责任确保我们的每一项试验都按照适用的方案以及法律、法规和科学标准进行。

我们和我们的CRO将被要求遵守临床前研究的GLP要求和临床试验的GCP 要求。监管机构通过定期检查试验发起人、主要研究人员和临床试验地点来执行GCP要求。如果我们或我们的CRO未能遵守GCP要求，在我们的临床试验中产生的 临床数据可能被认为是不可靠的，FDA、EMA或其他类似的外国监管机构可能会要求我们在批准我们的上市申请之前进行额外的临床试验。我们不能 向您保证，在特定监管机构检查后，该监管机构将确定我们的任何临床试验符合GCP要求，可能需要大量患者。我们的CRO、调查人员、CMO或其他第三方未能遵守监管要求或未能招募足够的患者，可能会延迟正在进行或计划中的临床试验，或要求我们重复临床试验，这将延误监管审批 流程。如果我们或我们承诺的第三方未能遵守监管要求，也可能导致罚款、负面宣传以及民事和刑事制裁。此外，如果这些第三方中的任何一方 违反联邦或州欺诈和滥用或虚假索赔法律法规或医疗保健隐私和安全法，我们的业务可能会受到牵连。

我们的CRO、供应商和临床试验 调查人员不是我们的员工，我们无法控制他们是否为我们的临床试验投入了足够的时间和资源。这些第三方还可能与其他商业实体(包括我们的竞争对手)有关系， 他们可能还在为这些实体进行临床试验或其他药物开发活动，这可能会损害我们的竞争地位。我们面临着潜在的未经授权的风险

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参与我们的临床前研究和临床试验的CRO和其他第三方披露或盗用我们的知识产权，这可能会降低我们的商业秘密保护 并允许我们的潜在竞争对手访问和利用我们的专有技术。如果我们的CRO和参与我们试验的其他第三方未能成功履行其合同职责或义务，或未能满足预期的 截止日期，或者如果他们获得的临床数据的质量或准确性因未能遵守我们的临床方案或法规要求或任何其他原因而受到影响，我们的临床试验可能会被延长、延迟或 终止，并且我们可能无法获得监管部门对我们开发的任何候选产品的批准，也无法成功将其商业化。因此，我们的财务业绩和我们开发的任何候选产品的商业前景都将受到损害 ，我们的成本可能会增加，我们的创收能力可能会延迟。

如果我们与任何CRO的关系终止，我们可能无法 与其他CRO达成安排或以商业上合理的条款这样做。更换或增加额外的CRO涉及大量成本，并且需要管理层的时间和精力。此外，当新的CRO开始工作时，有一个自然的过渡期 。因此，延迟会发生，这可能会对我们满足期望的临床开发时间表的能力产生重大影响。尽管我们打算谨慎管理与CRO的关系，但不能 保证我们未来不会遇到挑战或延误，或者这些延误或挑战不会对我们的业务、财务状况和前景产生不利影响。

与医疗保健法和其他法律合规性事项相关的风险

如果 获得批准，未来的医疗保健立法可能会增加我们获得候选产品的市场批准并将其商业化的难度和成本，并可能影响我们可能设定的价格。

在美国和其他司法管辖区，医疗保健系统已经并将继续有 数量的立法和监管变更，以及其他拟议的变更，这些变更可能会影响我们未来的运营结果。特别是，美国联邦政府和州政府已经并将继续采取一些举措，寻求降低医疗成本和提高医疗质量。例如，2010年3月，ACA颁布，极大地改变了政府和私营保险公司为医疗保健融资的方式。ACA通过扩大医疗补助和实施医疗保险覆盖范围的个人授权，扩大了医疗保健覆盖范围。ACA还向品牌处方药和生物制剂制造商(指定为孤儿药物除外)征收年费，并包括改变政府医疗保健计划下药品的覆盖范围和报销范围。这些变化包括扩大医疗补助药品回扣计划，提高制造商根据该计划必须支付的法定最低回扣 ，以及新的联邦医疗保险D部分覆盖缺口折扣计划，要求制造商提供 销售点在符合条件的受益人的承保间隔期内，向符合条件的受益人提供适用品牌药品的谈判价格折扣，以换取联邦医疗保险D部分下的药品 承保。在特朗普政府执政期间，正在努力修改或废除医疗改革法案的全部或某些条款。例如，2017年底颁布了税制改革立法，取消了根据ACA对从2019年开始不维持强制医疗保险覆盖范围的个人征收的税收 罚款。ACA也受到了司法挑战。例如，2021年6月，最高法院驳回了对ACA合宪性的挑战，理由是提出挑战的州和个人没有法律地位。

除了ACA， 还有正在进行的医疗改革努力，包括最近的一些行动。最近的一些医疗改革努力试图解决与新冠肺炎大流行相关的某些问题，包括 扩大医疗保险下的远程医疗覆盖范围，加快或提前向医疗保健提供者支付医疗保险，以及向医疗保健提供者支付与新冠肺炎相关的 费用和收入损失。其他改革努力影响药品的定价或支付，这是特朗普政府的一个重点。例如，在ACA之后，Medicaid药品返点计划受到法律和法规的 更改，在覆盖差距期间，Medicare Part D品牌药品制造商必须向Medicare Part D受益人提供的折扣从50%提高到70%。2020年底和2021年初发布了几项法规，其中一些已经并可能继续受到审查和法律挑战。例如，法院暂时禁止联邦医疗保险B部分涵盖的部分药物的新的最惠国支付模式，该模式将于2021年1月1日生效，并将根据国际药品价格限制支付，美国卫生与公众服务部(CMS)内的医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)随后将

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表示，如果不进一步制定规则，该规则将不会实施。又如，修订联邦反回扣法规将取消对 制药商向PBM和健康计划提供的传统Medicare Part D折扣的保护。上述联邦反回扣法规的修订最初计划于2022年生效，但现在已被推迟到2023年。

从特朗普政府过渡到拜登政府后，医疗改革的性质和范围仍然不确定，但早期的行动表明，特朗普政府采取的行动既会带来额外的变化，也会带来挑战。拜登总统暂时停止了在特朗普政府向拜登政府过渡之前发布的尚未生效的新规的实施(其中包括一些医疗改革)，以允许新政府进行审查。通过行政命令，拜登总统指示联邦机构重新考虑限制美国人获得医疗保健的规则和其他政策，并考虑采取行动保护和加强这种获得医疗保健的机会。拜登总统在竞选总统期间支持降低处方药价格的改革。2021年美国救援计划法案是拜登政府早期颁布的全面的新冠肺炎救济立法，其中包括多项与医疗保健相关的条款，例如支持 农村医疗保健提供者，增加通过保险交易所购买的医疗保险的税收补贴，向各州提供财政激励以扩大医疗补助计划，以及取消从 2024年起生效的医疗补助药品退税上限。

一般的立法成本控制措施也可能影响我们产品候选产品的报销。修订后的预算控制法案导致2013年向提供者支付的联邦医疗保险(但不包括医疗补助)减少2%，除非国会采取额外行动，否则该法案将一直有效到2030年(2020年5月1日至2021年12月31日除外)。国会预算办公室 表示，2021年美国救援计划法案可能会触发一项法定条款，要求在法定行动造成赤字净增加并要求削减医疗保险支出 的情况下，自动削减付款。任何影响联邦医疗保险(Medicare)、医疗补助(Medicaid)或其他可能实施的公共资助或补贴医疗计划的重大开支削减，和/或可能对我们征收的任何重大税收或费用，都可能对我们的运营结果产生 不利影响。

在联邦或州一级采用新立法可能会影响对任何未来产品的需求或定价 ，如果批准销售的话。然而，我们无法预测ACA或其他联邦和州改革努力的任何变化的最终内容、时间或影响。不能保证联邦或州医疗改革不会对我们未来的业务和财务业绩产生不利影响。

此外，美国对 特殊药品定价实践的立法和执法兴趣也越来越大。具体地说，政府努力、国会调查和拟议的联邦和州立法旨在提高药品定价的透明度，降低联邦医疗保险(Medicare)下处方药的成本，审查定价与制造商患者援助计划之间的关系，以及改革政府计划药品报销方法。此外，支付方法可能会受到医疗保健立法和监管举措的影响 。我们预计未来将实施更多美国联邦医疗改革措施，其中任何一项都可能限制美国联邦政府为医疗保健产品和服务支付的金额，这可能会导致对我们候选产品的需求减少或额外的定价压力。

美国各个州在通过立法和实施旨在控制药品和生物制品定价的法规方面也变得越来越积极，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制 以及营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，还包括旨在鼓励从其他国家进口和批量采购的措施。第三方付款人对付款金额的法律强制价格控制或其他 限制可能会损害我们的业务、运营结果、财务状况和潜在客户。此外，第三方付款人和政府机构对参考定价系统以及 折扣和标价的发布也越来越感兴趣。这些改革可能会降低对我们候选产品的最终需求，或者给我们的产品定价带来压力。

在美国以外的市场，报销和医疗保健支付系统因国家/地区而异，许多国家/地区对特定产品和治疗设置了价格上限。我们无法预测

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美国或任何其他司法管辖区未来立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。如果我们或我们可能参与的任何第三方缓慢或无法适应现有要求的变化或新要求或政策的采用，或者如果我们或此类第三方无法保持合规性，我们的候选产品可能会失去可能已获得的任何 监管批准，我们可能无法实现或维持盈利。

我们的业务运营以及与承包商、调查人员、医疗保健专业人员、顾问、第三方付款人、患者组织、客户和其他人的当前和未来关系 将受到适用的医疗监管法律的约束，这可能会使我们受到处罚。

我们的业务运营以及与承包商、调查人员、医疗保健专业人员、顾问、第三方付款人、患者 组织和客户的当前和未来安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗法律法规。这些法律可能会约束我们开展业务的业务或财务安排和关系， 包括我们如何研究、营销、销售和分销我们的候选产品(如果获得批准)。这些法律包括：

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确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗保健和其他法律法规的努力将涉及大量成本。鉴于法律法规的广度和任何例外的范围狭窄，对某些法律法规的指导有限 以及政府对法律法规不断变化的解释，监管机构可能会得出结论，我们的业务实践可能不符合医疗法律法规，包括 我们的咨询协议以及与医疗保健提供者的其他关系。

如果我们的经营被发现违反了上述任何法律或 任何其他可能适用于我们的政府法律和法规，我们可能会受到包括施加民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、退还、罚款、可能被排除在参与医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划之外、个人监禁、合同损害、声誉损害、利润和未来收益减少、附加报告要求或监督(如果我们受到公司诚信协议或类似协议的约束)等行动的惩罚。 如果我们受到公司诚信协议或类似协议的约束，我们可能会受到包括民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、返还、罚款、可能被排除在参与医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划之外、个人监禁、合同损害、声誉损害、利润减少和未来收益减少、额外报告要求或监督等行为的影响其中任何一项都可能对我们的业务运营能力和运营结果产生不利影响。 此外，防御任何此类操作都可能成本高昂、耗时长，并且可能需要大量的人力资源。因此，即使我们成功抵御了 可能对我们提起的任何此类诉讼，我们的业务也可能受到损害。

我们的业务运营可能会使我们受到数据保护法律的约束，包括GDPR、英国GDPR、加州消费者隐私法和其他类似法律。

GDPR适用于在欧洲经济区设立的公司，以及 不在欧洲经济区设立并收集和使用个人数据的公司，这些公司涉及(I)向欧洲经济区内的个人提供商品或服务，或(Ii)监测位于欧洲经济区的个人的行为。如果我们在EEA中进行临床试验计划(无论试验是由我们直接进行，还是通过临床供应商或合作者进行)，或者参与涉及在EEA中监测个人的研究合作，或者向EEA中的个人营销我们的产品，我们将 受到GDPR的约束。GDPR对个人数据的处理者和控制者制定了严格的业务要求，例如，对获得个人同意以处理其个人数据(或依赖另一个适当的法律依据)的高标准，向个人提供关于如何收集和处理个人数据的可靠和详细的披露(以简明、易懂和容易获取的形式)，个人数据权利 制度(包括访问、删除、反对、限制、更正和可移植性)，保持数据处理的记录，数据出口限制向数据保护监管机构或监管机构(在某些情况下，还包括受影响的个人)提供数据泄露通知的短时间期限( )，包括重大数据泄露和信息保留限制。GDPR还增加了对健康数据和其他特殊类别的个人数据的要求，并对假名(即密钥编码)数据进行了定义。此外，GDPR规定，欧洲经济区成员国可以制定自己的法律和法规，限制对遗传、生物特征或健康数据的处理，这可能会限制我们收集、使用, 和共享这些数据和/或可能导致我们的成本增加。此外，如果我们与与个人数据处理相关的 第三方处理商签约，也有一定的义务。如果我们或我们的合作者、服务提供商或隐私或数据安全措施未能遵守GDPR要求，我们可能会面临诉讼、监管调查、要求我们改变使用个人数据方式的执行通知，或最高2000万欧元或上一财政年度我们全球年收入的4%的罚款， 以及受影响个人的赔偿要求，包括集体诉讼类型的诉讼、负面宣传、声誉损害和潜在的业务和良好损失

此外，从2021年1月1日起，我们可能还必须遵守英国GDPR，该法律与修订后的英国2018年数据保护法一起，在英国 国家法律中保留了GDPR。英国GDPR反映了GDPR下的罚款，罚款最高可达2000万英镑(1750万英镑)或全球营业额的4%。英国和欧盟在数据保护法的某些方面的关系仍然不清楚，也不清楚英国的数据保护法律和法规在中长期内将如何发展。2021年6月28日，欧盟委员会就英国的数据保护框架发布了一项充分性决定，允许从欧盟成员国向英国的数据传输继续进行，而不需要组织到位

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合同或其他措施，以便在地区之间合法转移个人数据。虽然计划持续至少四年，但欧盟委员会可能会在任何时候单方面 撤销充足性决定，如果发生这种情况，可能会导致额外的成本，并增加我们的总体风险敞口。

欧洲最近的法律发展 在将个人数据从欧洲经济区和英国转移到美国方面造成了复杂性和不确定性。最近一次是在2020年7月16日，欧盟法院(简称CJEU)宣布欧盟-美国隐私盾牌框架(或称隐私盾牌)无效，根据该框架，个人数据可以从欧洲经济区转移到根据隐私盾牌计划进行自我认证的美国实体。虽然CJEU坚持 标准合同条款的充分性(欧盟委员会批准的一种标准合同形式，认为这是一种充分的个人数据传输机制，也是隐私权盾牌的潜在替代方案)，但它明确表示，在所有情况下，仅依赖这些条款 未必就足够了。标准合同条款的使用现在必须根据逐个案例考虑到目的地国家/地区适用的法律制度，特别是适用的监控法和个人权利，以及可能需要实施的额外措施和/或合同条款，在此基础上 这些额外措施的性质目前尚不确定。CJEU接着表示，如果主管监管机构认为目的地国无法遵守标准合同条款，并且无法通过其他方式获得所需的保护水平，则该监管机构有义务暂停或禁止转让。2021年6月4日，欧盟委员会发布了两套修订后的标准合同条款，它们已在第 部分设计，以帮助组织满足CJEU判决的要求。然而，目前尚不清楚监管机构和隐私利益集团将如何审查和执行这些条款的使用，以及 与新的标准合同条款签订协议和更新包含以前条款的现有协议的过程可能会导致额外成本并增加我们的总体风险敞口。

这些最近的事态发展可能需要我们审查和修改我们向美国/在美国进行和/或接收个人数据传输的法律机制。随着 监管机构发布关于个人数据输出机制的进一步指导，包括无法使用标准合同条款的情况，和/或开始采取执法行动，我们可能会遭受额外成本、投诉 和/或监管调查或罚款，和/或如果我们无法在我们开展业务的国家和地区之间传输个人数据，这可能会影响我们提供服务的方式、地理位置或我们相关系统和业务的隔离，并可能对我们的财务业绩产生不利影响。

美国有许多与个人信息隐私和安全相关的联邦和州法律和法规 。特别是，根据HIPAA颁布的条例建立了隐私和安全标准，限制使用和披露可单独识别的健康信息或受保护的健康信息，并要求实施行政、物理和技术保障措施，以保护受保护的健康信息的隐私，并确保电子受保护的健康信息的机密性、完整性和可用性 。确定受保护的健康信息是否已按照适用的隐私标准处理，我们的合同义务可能很复杂，可能会受到更改 解释的影响。虽然我们不认为我们作为承保实体或业务伙伴直接受制于HIPAA，但我们进行临床试验的美国站点很可能是承保实体，因此必须 确保它们获得足够的患者授权或根据HIPAA建立另一个基础，以便向我们和参与我们临床试验的其他实体披露临床试验受试者的个人可识别健康信息。

在美国，加州消费者隐私法(CCPA)于2020年1月生效，其中要求向 加州个人披露新的信息，并赋予这些个人选择退出某些个人信息销售的新能力，并增加了处理某些个人信息的实体的隐私和安全义务。CCPA规定了对违规行为的民事 处罚，以及对预计会增加数据泄露诉讼的数据泄露行为的私人诉权。由于我们尚未产生收入，且不符合CCPA的其他司法测试，因此我们尚未 达到CCPA适用于我们业务的适用门槛。如果我们的业务在未来受到CCPA的约束，可能会增加我们的合规成本和潜在的责任。此外，加利福尼亚州最近通过了《加州隐私权法案》(CPRA)，该法案将对覆盖的企业施加额外的数据保护义务，包括额外的消费者权利流程、对数据使用的限制、对高风险数据的新审计要求，以及选择退出某些 使用

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敏感数据。它还将创建一个新的加州数据保护机构，授权发布实质性法规，并可能导致加强隐私和信息安全执法。 大部分条款将于2023年1月1日生效，尽管覆盖企业的义务将适用于2022年1月1日之后收集的任何个人信息。美国联邦和州政府也提出或通过了类似的法律，包括将于2023年1月1日生效的弗吉尼亚州消费者数据保护法(Virginia Consumer Data Protection Act)。我们需要对照这些法律的发展情况，定期审查我们的运作。

我们受环境、健康和安全法律法规的约束，我们可能会承担与 环境合规或补救活动相关的责任和巨额费用。

我们的运营，包括我们的开发、测试和制造活动，都受到 众多环境、健康和安全法律法规的约束。除其他事项外，这些法律和法规还管理危险材料和生物材料(如化学溶剂、人体细胞、致癌化合物、致突变化合物以及对生殖、实验室操作和接触血液传播病原体的化合物)的受控使用、处理、释放和处置以及登记。如果我们不遵守这些法律法规 ，我们可能会受到罚款或其他制裁。

与从事与我们类似活动的其他公司一样，我们面临当前和历史活动固有的环境责任风险 ，包括与释放或接触危险或生物材料有关的责任。环境、健康和安全法律法规正变得更加严格。我们可能需要 产生与未来环境合规或补救活动相关的巨额费用，在这种情况下，我们的第三方制造商的生产工作或我们的开发工作可能会中断或延迟。

与我们的知识产权有关的风险

如果我们无法 为我们的技术和候选产品获得、维护和实施专利保护，或者如果获得的专利保护范围不够广泛，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们相似或 相同的技术和产品，我们成功开发和商业化我们的技术和候选产品的能力可能会受到不利影响。

我们的成功 在很大程度上取决于我们是否有能力获得并维护对我们可能单独和与他人共同拥有的知识产权的保护，或者可能就我们开发的任何专有技术和候选产品 从美国和其他国家/地区的其他人(特别是专利)那里获得许可。为了保护我们的专有地位，我们在美国提交专利申请，选择与我们的技术和候选产品相关的、对我们的业务 重要的其他国家/地区，并对与此类技术和候选产品相关的知识产权进行授权。如果我们无法在对我们的业务非常重要的司法管辖区获得或保持与任何专有技术或产品候选相关的专利保护，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到严重损害。

专利起诉过程昂贵、耗时且复杂，我们可能无法以合理成本或及时提交、起诉、维护、辩护或许可所有必要或理想的专利申请。我们也有可能在获得专利保护为时已晚之前，无法确定我们的研发成果中可申请专利的方面。在涉及我们从第三方获得许可的技术的 情况下，我们无权控制专利申请的准备、提交和起诉，也无权维护、强制执行和保护 许可内的专利。因此，这些许可内的专利和申请不得以符合我们业务最佳利益的方式进行准备、提交、起诉、维护、辩护和执行 。

制药和生物技术公司的专利权通常是高度不确定的，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是许多诉讼的主题。关于生物技术和制药专利中允许的权利要求的广度，美国或许多外国司法管辖区都没有出现一致的政策。各个法院，包括美国最高法院，都作出了影响某些与生物技术有关的发明或发现的专利资格范围的裁决。这些决定得出的结论是，抽象概念、自然现象和自然法则本身并不是符合专利条件的主题。自然规律或抽象概念的确切构成尚不确定，根据适用法律，我们技术的某些方面可能被认为没有资格申请专利。此外,

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美国以外的专利保护范围是不确定的，外国法律可能不会像美国法律一样保护我们的权利，反之亦然。 例如，欧洲专利法排除了人体治疗方法的专利。对于拥有的和许可内的专利权，我们无法预测我们和我们的许可人目前正在申请的专利 是否会在任何特定司法管辖区作为保护我们的技术和候选产品的全部或部分专利颁发，也无法预测任何已颁发专利的权利要求是否会提供足够的保护，使其免受竞争对手的侵害。美国或其他国家专利法或专利法解释的变化可能会降低我们专利的价值以及我们获得、保护、维护、捍卫和执行我们专利权的能力，缩小我们的专利保护范围，更广泛地说，影响或缩小我们专利权的价值或范围。

此外，第三方 可能拥有与我们的候选产品相关的知识产权，而我们并不知道这些知识产权。科学文献中发现的发布往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在提交后18个月才会发布，或者在某些情况下根本不会发布。因此，我们和我们的许可人都不能确定是我们或我们的许可人首先提出了我们现在或将来拥有或正在许可的专利和专利申请中声明的发明，还是我们或我们的许可人首先申请了此类发明的专利保护。因此，我们拥有和许可的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都是不确定的。

我们或我们的许可人可能会受到第三方向美国专利和商标局(USPTO)提交先前技术的第三方预先提交，或参与反对、派生、撤销、重新审查、各方间审查、授予后审查或干扰诉讼，挑战我们的专利权或美国和/或外国其他国家的专利权 。任何此类提交、诉讼或诉讼中的不利裁决可能会缩小我们专利权的范围或使其无效，允许第三方将我们的技术或候选产品商业化，并在不向我们付款的情况下与我们直接竞争 ，或者导致我们无法在不侵犯第三方专利权的情况下制造或商业化药品。如果我们的专利和专利申请提供的保护的广度或强度受到威胁，无论结果如何，都可能会阻止公司与我们合作，对当前或未来的候选产品进行许可、开发或商业化。

此外，专利申请中要求的覆盖范围可以在专利发布前大幅缩小，其范围在发布后可以重新解释。 即使我们拥有和许可的专利申请作为专利发布，它们也不能以能够为我们提供任何有意义的保护、防止竞争对手与我们竞争或 以其他方式为我们提供任何竞争优势的形式发布。专利的颁发对于其发明性、范围、有效性或可执行性并不是决定性的，我们拥有的和未授权的专利可能会 在美国和国外的法院或专利局受到挑战。此类挑战可能导致独家或经营自由的丧失，或专利主张全部或部分缩小、无效或无法执行， 可能会限制我们阻止他人使用类似或相同技术和产品或将其商业化的能力，或限制我们的技术和候选产品的专利保护期限。此类挑战还可能导致 大量成本，并需要我们的管理层和员工花费大量时间，即使最终结果对我们有利。此外，我们的竞争对手可以通过以非侵权方式开发类似或替代技术或产品来规避我们拥有或未授权的专利 。出于这些原因，我们拥有和许可的专利组合可能无法 为我们提供足够的权利来排除其他人在任何时间内使用或商业化与我们的任何候选技术和产品相似或相同的技术和产品。

专利条款可能无法在足够长的时间内保护我们的竞争地位。

专利的寿命是有限的。在美国，如果及时支付所有维护费，专利的自然失效时间通常为自其在美国最早的非临时申请日期起计的20年。可能会有各种延期，但专利的有效期及其提供的保护是有限的。即使获得了涵盖我们候选产品的专利 ，一旦专利有效期到期，我们也可能面临来自竞争产品(包括仿制药或生物仿制药)的竞争。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间， 保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品获得批准使用或商业化之前或之后不久到期。因此，我们拥有和授权的专利组合可能

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在商业独家经营权对我们有价值的期间，我们没有提供足够的权利来排除其他人将与我们相似或相同的产品商业化。

如果我们没有根据《哈奇-瓦克斯曼法案》(Hatch-Waxman Act)在美国和外国根据类似的法律获得专利期延长(如果获得批准， 可能会延长我们可能开发的任何候选产品的市场独家经营期限)，我们的业务可能会受到实质性损害。

在美国， 涵盖FDA批准的药物的专利期限可能有资格获得有限的专利期限延长(PTE)，这允许恢复专利期，以补偿FDA监管审查过程中丢失的专利期 。1984年的药品价格竞争和专利期限恢复法案，也被称为哈奇-瓦克斯曼法案，允许专利到期后最多五年的私人专利权。PTE的长度与药物接受监管审查的时间长度 相关。专利专利权的剩余期限自产品批准之日起不能超过14年。此外，只有一项专利适用于批准的药物的专利期可以延长 ，只有涉及批准的药物、使用方法或制造方法的权利要求才可以延长。欧洲和某些其他非美国司法管辖区也有类似的规定，以延长涵盖批准药物的专利的有效期。虽然在未来，如果我们的候选产品获得FDA批准，我们预计将就涵盖这些候选产品的专利申请PTE，但不能 保证适用当局会同意我们对是否应批准此类延期以及即使批准了此类延期的期限的评估。我们可能不会在美国或任何外国 国家/地区获得PTE，即使该专利有资格申请PTE，例如，如果我们未能在测试阶段或监管审查过程中进行尽职调查、未能在适用的截止日期内提出申请、未能在相关 专利到期前提出申请或未能满足适用要求。此外，展期的期限以及在任何此类展期期间的专利保护范围, 监管机构提供的费用可能比我们要求的要少。如果我们获得这样的 延期，其期限可能比我们寻求的更短。如果我们无法获得任何PTE或任何此类延期的期限比我们要求的短，我们的竞争对手可能会在我们的 专利权到期后获得竞争产品的批准，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到实质性损害。

此外，对于未来许可的任何专利， 我们可能无权控制起诉，包括根据《哈奇-瓦克斯曼法》或类似的外国条款向美国专利商标局或任何外国机构提起私人专利诉讼。因此，例如，如果我们的一项许可专利申请( 如果被授予)符合《孵化-瓦克斯曼法》(Hatch-Waxman Act)规定的PTE资格，我们可能无法控制是提交获得PTE的请愿书，还是从美国专利商标局获得PTE。

美国和其他司法管辖区专利法的修改可能会降低专利的整体价值，从而削弱我们保护 产品的能力。

美国或其他司法管辖区专利法或专利法解释的变化，包括专利改革 立法，如美国《Leahy-Smith America发明法》或《Leahy-Smith Act》，可能会增加起诉我们拥有的和授权内的专利申请以及维护、执行或保护我们拥有的和授权内的专利的不确定性和成本。 莱希-史密斯法案(Leahy-Smith Act)包括对美国专利法的一些重大修改。这些变化包括以下条款： 将美国从最先发明的系统转换为第一个到文件的Inventor该系统将影响专利申请的起诉方式 ，重新定义现有技术，为竞争对手提供更高效、更具成本效益的途径来质疑专利的有效性，并使第三方能够在专利起诉期间向美国专利商标局提交现有技术，并提供额外的 程序在美国专利商标局管理的授权后程序中攻击专利的有效性，包括授权后审查、当事各方之间审查和派生程序。假设满足可专利性的其他要求，根据《莱希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)和美国以外的外国法律，第一个提交专利申请的发明人将有权获得发明专利，无论第三方是否最先发明所要求的 发明。此类法律可能会增加围绕起诉我们的专利申请以及执行或保护我们已颁发的专利的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。

此外，企业在药品开发和商业化方面的专利地位尤其不确定。美国最高法院最近的裁决缩小了某些情况下可获得的专利保护范围，并在某些情况下削弱了专利所有者的权利。这些事件的组合增加了专利一旦获得后的有效性和可执行性的不确定性 。同样，外国的

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法院已经并可能会继续对其各自管辖范围内的专利法的解释方式做出改变。我们无法预测 专利法解释的未来变化或可能由美国和外国立法机构颁布成为法律的专利法变化。这些变化可能会对我们的专利或专利申请以及我们未来获得额外专利保护的能力产生重大影响。

我们可能会卷入保护或强制执行我们的专利或其他知识产权的诉讼，这可能是昂贵、耗时且 不成功的。

竞争对手和其他第三方可能侵犯、挪用或以其他方式侵犯我们或我们的许可人可能拥有、获得或获取的专利或其他知识产权。因此，我们或我们的许可人可能需要提交侵权、挪用或其他知识产权索赔，这可能既昂贵又耗时。我们对他人提出的任何索赔都可能 促使他们对我们提出反索赔，指控我们侵犯、挪用或以其他方式侵犯他们的知识产权。

专利的颁发对于其发明性、范围、有效性或可执行性并不是决定性的。在专利侵权诉讼中，感知到的侵权者可以反诉我们或我们的许可人声称的专利无效或不可强制执行。 在美国的专利诉讼中，被告反诉无效或不可强制执行的情况很常见。质疑有效性的理由可能是据称未能满足几项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、明显或未启用。不可执行性主张的理由包括与专利起诉有关的人在起诉期间向美国专利商标局隐瞒相关信息，或 做出误导性陈述的指控。第三方可以向美国或国外的行政机构提出此类索赔，即使在诉讼范围外也是如此。此类机制包括 复审、授权后复审、当事各方复审、干预诉讼、派生诉讼和外国司法管辖区的同等诉讼，例如欧洲专利局的反对诉讼。关于无效或不可执行的指控的结果是不可预测的。例如，就有效性而言，我们不能确定是否没有专利审查员和我们或我们的许可合作伙伴在起诉期间不知道的正在失效的先前技术。

任何此类诉讼中的不利结果可能会使我们当前或未来拥有或许可的一项或多项专利面临被宣布无效或狭义解释的风险，并可能使我们的任何拥有或许可的专利申请面临无法产生已颁发专利的风险 。法院还可以拒绝阻止第三方在诉讼中使用有争议的技术，例如，基于我们拥有或许可的专利不涵盖该技术。 此外，如果我们当前或未来的专利和专利申请提供的保护广度或强度受到威胁，无论结果如何，都可能会阻止公司与我们合作，对当前或未来的产品、诊断测试或服务进行许可、开发或 商业化。

由第三方引起或由我们提起的干扰或派生程序或由USPTO声明的 可能是确定与我们的专利或专利申请相关的发明优先权所必需的。不利的结果可能要求我们停止使用相关技术或尝试从胜利方那里获得授权 。如果胜利方不按商业上合理的条款向我们提供许可，或者根本不提供许可，或者如果提供了非独家许可而我们的 竞争对手获得了相同的技术，我们的业务可能会受到损害。我们对诉讼或干预或派生诉讼的辩护可能会失败，即使成功，也可能导致巨额成本，并分散我们的管理层和其他员工的注意力。此外，与诉讼相关的 不确定性可能会对我们筹集必要资金以继续我们的临床试验、继续我们的研究计划、从第三方获得必要的技术许可或建立 开发合作伙伴关系以帮助我们将候选产品推向市场的能力产生重大不利影响。

此外，由于 与知识产权诉讼相关的大量发现要求，我们的一些机密信息或商业秘密有可能在诉讼期间因披露而泄露。上述任何条款都可能允许第三方开发竞争对手的技术和产品并 将其商业化，并对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。

第三方可能会指控我们侵犯、挪用或以其他方式侵犯他们的知识产权，其结果将是 不确定的，并可能对我们的业务产生实质性的不利影响。

我们的商业成功取决于我们和我们的合作者 开发、制造、营销和销售我们的候选产品并使用我们的专有技术的能力，而不会侵犯、挪用或

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以其他方式侵犯第三方的知识产权和专有权。制药和生物技术行业有相当多的专利和其他知识产权诉讼。我们可能会参与或受到与我们的技术和产品候选产品的知识产权相关的对抗诉讼或诉讼的威胁，包括干扰诉讼、授权后审查、在美国专利商标局进行的各方间审查和派生诉讼，以及在外国司法管辖区的类似诉讼。包括我们的竞争对手在内的第三方(包括我们的竞争对手)拥有大量美国和外国颁发的专利和未决的专利申请，这些专利都存在于我们正在寻求开发候选项目的领域。随着生物技术和制药行业的扩张和更多专利的颁发，我们的技术或产品候选可能 受到侵犯第三方专利权的指控的风险增加。我们的竞争对手和其他公司可能比我们拥有更大、更成熟的专利组合。此外，未来的诉讼可能由专利持有 公司或其他不利的专利所有人提起，他们没有相关的产品或服务收入，我们自己的专利可能对他们几乎没有威慑或保护作用。竞争对手可能还会断言，我们的候选产品侵犯了他们的 知识产权，这是阻碍我们成功进入这些市场的商业战略的一部分。

提起诉讼或 有争议诉讼的法律门槛较低，因此即使胜诉概率较低的诉讼或诉讼也可能被提起，并且需要大量资源和管理人员的注意力才能进行辩护。如果我们的候选产品接近商业化，并且我们作为一家上市公司获得了更高的知名度，那么卷入此类诉讼和 诉讼的风险可能会增加。第三方可能会根据现有专利或未来可能授予的专利向我们提出侵权索赔，而不考虑是非曲直 。因为专利申请可能需要很多年的时间才能发布，未决的专利申请可能会导致我们的候选产品侵犯已颁发的专利。例如，可能存在与发现、使用或制造我们的候选产品或技术相关的材料、配方、制造方法或治疗方法的第三方专利或专利 申请。我们可能不知道可能与我们的技术和候选产品相关的所有此类知识产权 ，或者我们可能错误地得出第三方知识产权无效的结论，或者我们的活动和候选产品没有侵犯第三方的知识产权 。因此，我们无法确定我们的候选技术和产品，或我们的开发和商业化，不会也不会侵犯、挪用或以其他方式侵犯任何第三方的知识产权 。

法院可以裁定第三方专利是有效的、可强制执行的和被侵犯的。为了在联邦法院成功挑战任何此类美国专利的有效性，我们需要克服有效性推定。由于这一负担很重，要求我们就任何此类美国专利的权利要求的无效提出明确而令人信服的证据，因此不能保证法院会宣布任何此类美国专利的权利要求无效。

对我们提出索赔的当事人可以获得禁制令或其他衡平法 救济。例如，如果持有任何第三方专利来涵盖我们候选产品的制造过程、制造过程中形成的任何分子或任何最终产品本身，任何此类专利的持有者都可以 阻止我们将这些候选产品商业化。如果针对我们的侵权索赔成功，我们还可能需要支付巨额损害赔偿，包括故意侵权的三倍损害赔偿金和律师费， 赔偿客户、合作者或其他第三方，寻求新的监管批准，以及重新设计我们的侵权产品，这些可能是不可能的，也可能是不现实的。如果我们被发现侵犯、挪用或以其他方式侵犯了 第三方的知识产权，我们可能需要获得该第三方的许可才能继续开发、制造和营销我们的技术和候选产品。但是，我们可能无法以商业上合理的条款或根本无法获得任何 所需的许可证。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够访问向我们许可的相同 技术，并且可能需要我们支付大量许可和版税。有关我们盗用第三方机密信息或商业秘密的指控可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生类似的重大不利影响。

知识产权诉讼或与知识产权 相关的其他法律程序可能会导致我们花费大量资源，并分散我们的人员对其正常职责的注意力。

即使解决方案对我们有利， 与知识产权索赔有关的诉讼或其他法律程序可能会导致我们产生巨额费用，并可能分散我们的技术和管理人员的注意力，使他们无法正常工作

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责任，这会削弱我们开展业务的能力。此外，可能会公布听证会、动议或其他临时程序的结果，或 事态发展，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。此类诉讼或诉讼可能大幅增加我们的运营损失，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来进行充分的诉讼或法律程序。 我们的一些对手可能比我们更有效地承担此类诉讼或诉讼的费用，因为他们拥有更多的财政资源，而且由于他们的知识产权组合更加成熟和发展，他们在此类诉讼中也可能具有优势。 我们的一些对手可能比我们更有效地承担此类诉讼或诉讼的费用，因为他们拥有更多的财力，而且他们的知识产权组合更加成熟和发达。知识产权诉讼或其他诉讼的发起和继续带来的不确定性可能会损害我们在市场上的竞争能力。

获得和维持专利保护有赖于遵守 政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。

在我们拥有和授权的专利和专利申请的有效期内，必须分几个阶段或每年向美国专利商标局和 外国专利代理机构支付定期维护、续订和年金费用以及任何已颁发专利和未决专利申请的各种其他政府费用。美国专利商标局和各种外国政府专利代理机构要求 在专利申请和起诉过程中遵守一些程序、文件、费用支付和其他类似条款。在某些情况下，我们可能会依赖我们的许可合作伙伴向相关专利代理机构支付这些费用，或遵守 相关专利代理机构的程序和文件规则。对于我们的专利，我们依靠年金服务、外部公司和外部律师提醒我们到期日，并在我们指示他们这样做后付款。 虽然在许多情况下，意外失效可以通过支付滞纳金或根据适用规则通过其他方式修复，但在某些情况下，不遵守规定可能会导致放弃或失效专利或专利申请 ，从而导致相关司法管辖区的部分或全部专利权丧失。可能导致专利或专利申请被放弃或失效的不合规事件包括： 未在规定期限内对机关行动作出回应、未支付费用以及未正确合法化和提交正式文件。在这种情况下，潜在竞争对手可能会 以类似或相同的产品或技术进入市场。如果我们或我们的许可方不能保持当前和未来的专利以及涵盖我们候选产品的专利申请，我们的竞争对手可能会以类似或相同的产品或技术进入市场，这将对我们的业务、财务状况产生重大不利影响。, 经营成果和前景展望。

如果我们不能以合理的商业条款从第三方获得许可，我们的业务可能会受到损害。

除了我们现有的许可协议外，如果获得批准，我们可能需要使用第三方的专利或专有技术将我们的 产品商业化，在这种情况下，我们将需要获得这些第三方的许可。第三方知识产权的授权和收购是一个竞争领域， 许多较成熟的公司也在实施我们可能认为有吸引力或必要的第三方知识产权授权或收购战略。这些老牌公司可能 拥有相对于我们的竞争优势，因为它们的规模、现金资源以及更强的临床开发和商业化能力。此外，将我们视为竞争对手的公司可能不愿将权利转让或许可给 我们。此外，我们预计未来对我们有吸引力的候选产品的许可内或获取第三方知识产权的竞争可能会加剧， 这可能意味着对我们来说合适的机会更少，获取或许可成本也会更高。如果我们无法许可此类技术，或者如果我们被迫以不利的条款许可此类技术，例如大量许可或支付版税 ，我们的业务可能会受到严重损害。如果我们无法获得必要的许可，拥有此类知识产权的第三方可以申请禁止我们销售的禁令，或者我们可能无法以其他方式开发受影响的候选产品或将其 商业化，这可能会对我们的业务造成实质性损害。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手能够访问向我们许可的相同 技术。

如果我们无法获得所需的第三方知识产权或无法维护我们现有的知识产权 ，我们可能需要花费大量时间和资源重新设计我们的技术、候选产品或制造方法，或者开发或许可替代技术，所有这些在 技术或商业基础上可能都不可行。如果我们不能做到这一点，我们可以

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无法开发受影响的技术和候选产品或将其商业化，这可能会严重损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。

如果我们未能履行我们在与第三方的知识产权许可中的义务，或者我们与许可方的业务关系受到中断 ，我们可能会失去对我们的业务非常重要的知识产权。

我们是 强加的许可协议的一方，我们可能会与第三方签订额外的许可和资金安排，其中可能会对我们施加勤奋、开发和商业化时间表、里程碑付款、版税、保险和其他义务 。根据我们现有的许可协议(包括与Apibody的许可协议)，我们有义务为候选产品或相关技术的产品净销售额支付里程碑和版税，前提是它们在 协议范围内。如果我们未能履行当前或未来许可和融资协议下的此类义务，我们的交易对手可能有权终止这些协议，在这种情况下，我们可能无法开发、制造或销售或被迫停止开发、制造或营销这些协议涵盖的任何产品，或者可能面临此类协议下的其他处罚，或者我们的交易对手可能要求我们授予他们某些权利。此类 事件可能会对根据任何此类协议开发的任何候选产品的价值产生重大负面影响。终止这些协议或减少或取消我们在这些协议下的权利，或者限制我们 在符合我们业务利益的情况下自由转让或再许可我们在此类协议下的权利的能力，可能会导致我们不得不以不太有利的条款谈判新的或恢复的协议，导致我们失去这些协议下的权利，包括我们对重要知识产权或技术的权利，这将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响，或者阻碍、延迟或禁止依赖此类协议的一个或多个候选产品。

对于 受许可协议约束的知识产权，可能会出现争议，包括：

如果我们不能在此类纠纷中获胜，我们可能会失去此类许可协议下的部分或全部权利。

此外，我们目前许可第三方知识产权或技术的协议很复杂，此类 协议中的某些条款可能会受到多种解释的影响。可能出现的任何合同解释分歧的解决可能会缩小我们认为的相关知识产权或技术的权利范围，或者 增加我们认为是相关协议下的财务或其他义务，这两种情况中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。此外，如果围绕我们许可的知识产权的纠纷 妨碍或削弱了我们以商业上可接受的条款维持当前许可安排的能力，我们可能无法成功开发和商业化受影响的技术和候选产品 ，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。

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尽管我们做出了努力，但我们的许可人或未来的许可人可能会得出结论，认为我们严重违反了许可 协议，因此可能会终止许可协议，从而使我们无法开发和商业化这些许可协议涵盖的候选产品和技术。如果这些 内部许可证终止，或者如果基础知识产权未能提供预期的独占性，竞争对手可以寻求监管部门批准并销售与我们完全相同的产品和技术 。这可能会对我们的竞争地位、业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。

我们可能 无法在全球范围内保护我们的知识产权和专有权利。

在我们没有任何专利保护和/或法律追索权可能受到限制的国家/地区，第三方可能尝试开发和商业化 有竞争力的产品。这可能会对我们的海外商业运营产生重大的商业影响。

在世界各国申请、起诉和保护候选产品专利的费用将高得令人望而却步。此外，一些 外国法律对知识产权的保护程度不及美国的联邦和州法律，即使名义上有这样的保护，也可能缺乏对此类知识产权的充分司法和政府执法 。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家/地区实施我们的发明，或在这些国家销售我们的发明，或将使用我们的发明制造的产品 进口到美国或其他司法管辖区。竞争对手可能会在我们未获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，而且可能会将其他侵权的 产品出口到我们拥有专利保护或许可的地区，但执法力度不如美国。这些产品可能会与我们的产品竞争，而我们的专利或其他知识产权可能无法 有效或不足以阻止它们竞争。

许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题 。某些国家(特别是某些发展中国家)的法律制度不支持实施专利、商业秘密和其他知识产权保护，尤其是与 制药和生物技术产品相关的保护，这可能会使我们很难阻止侵犯我们的专利或销售侵犯我们知识产权和专有权利的竞争产品。此外， 某些司法管辖区对构成新治疗方法的发明的保护程度不同于美国或根本不保护。

在外国司法管辖区强制执行我们的知识产权和专有权利的诉讼可能会导致巨额成本，分散我们对业务其他方面的努力和注意力，可能会使我们的专利面临无效或 狭义解释的风险，可能会使我们的专利申请面临无法颁发的风险，并可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，并且所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有)可能 没有商业意义。因此，我们在世界各地执行知识产权和专有权利的努力可能不足以从我们开发或 许可的知识产权中获得显著的商业优势。

包括印度、中国和欧洲某些国家在内的许多国家都有强制许可法，根据这些法律，专利权人可能会被强制 向第三方授予许可。此外，许多国家限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。在这些国家，专利所有者的补救措施可能有限，这可能会大幅降低此类专利的价值。 如果我们或我们的任何许可人被迫向第三方授予与我们业务相关的任何专利的许可，我们的竞争地位可能会受到损害，我们的业务、财务状况、 运营结果和前景可能会受到不利影响。

我们可能会面临对我们的专利和其他知识产权的发明权或所有权提出质疑的索赔。

我们或我们的许可人可能会要求前员工、合作者或其他第三方作为发明人、共同发明人、所有者或共同所有人在我们 拥有或许可内的专利、商业机密或其他知识产权中拥有权益。例如，我们或我们的许可人或合作者可能因参与开发我们候选产品的员工、顾问或其他人的义务冲突而产生库存或所有权纠纷。可能有必要提起诉讼，以 抗辩这些和其他挑战库存或我们的或

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我们的许可人或合作者拥有我们拥有的或许可内的专利、商业秘密或其他知识产权的所有权。如果我们或我们的 许可人或合作者未能为任何此类索赔辩护，我们可能被要求支付金钱损害赔偿金，我们还可能失去宝贵的知识产权，例如对我们的候选产品 重要的知识产权的独家所有权或使用权。即使我们成功地反驳了这类索赔，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响 。

我们可能会受到第三方的索赔，声称我们的员工、 顾问或承包商错误地使用或披露了这些第三方的机密信息，或者他们错误地使用或披露了他们现任或前任雇主的所谓商业机密，或者我们盗用了他们的知识产权，或者他们拥有我们认为是我们自己的知识产权。

我们的许多员工、顾问和承包商 以前受雇于大学或其他制药或生物技术公司，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。他们中的许多人签署了与以前的雇佣或聘用相关的专有权、保密和/或竞业禁止协议。尽管我们努力确保为我们工作的个人不会在为我们工作时使用他人的知识产权、专有信息、技术诀窍或商业秘密，但我们可能会受到指控，称我们或他们在无意中或以其他方式使用、侵犯、挪用或以其他方式侵犯了这些前雇主、竞争对手或其他第三方的知识产权，或披露了所谓的商业秘密或其他专有信息。我们还可能 受到有关我们不当使用或获取此类商业秘密的指控。可能有必要提起诉讼来抗辩这些指控。任何诉讼或诉讼威胁都可能对我们雇用员工或聘用顾问和承包商的能力造成不利影响。 关键人员或他们的工作产品的流失可能会阻碍或阻止我们开发和商业化产品和候选产品，这可能会损害我们的业务。

此外，虽然我们的政策是要求可能参与知识产权开发的员工、顾问和承包商执行将此类知识产权转让给我们的 协议，但我们可能无法从实际开发我们视为自己的知识产权的每一方那里获得此类协议。我们与 他们的知识产权转让协议可能不会自动执行或可能被违反，我们可能被迫向第三方提出索赔，或为他们可能向我们提出的索赔辩护，以确定我们视为知识产权的所有权。此类索赔可能会 对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。

如果我们不能起诉或辩护任何此类索赔， 我们可能会被要求支付金钱赔偿，我们还可能会失去宝贵的知识产权或人员，这可能会对我们的竞争地位和前景产生实质性的不利影响。此类知识产权可能会 授予第三方，我们可能需要从该第三方获得许可才能将我们的技术或产品商业化，该许可可能无法按商业合理条款获得，或者根本不存在，或者此类许可可能是非排他性的。即使我们成功地起诉或抗辩这类索赔，诉讼也可能导致巨额费用，并分散我们管理层和员工的注意力。

如果我们不能保护我们的商业秘密的机密性，我们的商业和竞争地位就会受到损害。

除了为我们的一些候选技术和产品申请专利外，我们还依靠商业秘密和保密协议来保护我们的非专利技术诀窍、技术和其他专有信息，以保持我们的竞争地位。我们寻求保护我们的商业秘密和其他专有技术，部分是通过与有权访问它们的各方签订保密协议，例如我们的员工、公司合作者、外部科学合作者、合同研究组织、合同 制造商、顾问、顾问和其他第三方。我们还与员工和顾问签订保密协议。我们不能保证我们已经与可能或曾经 访问我们的商业秘密或专有技术的每一方签订了此类协议。尽管做出了这些努力，但任何一方都可能违反协议并泄露我们的专有信息(包括我们的商业秘密)，我们可能无法就此类违规行为获得足够的补救 。检测商业秘密的泄露或挪用，并强制执行一方非法披露或挪用商业秘密的索赔是困难、昂贵和耗时的，结果是不可预测的。 此外，美国国内外的一些法院

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不太愿意或不愿意保护商业秘密。如果我们的任何商业秘密是由竞争对手或其他第三方合法获取或独立开发的，我们将没有 权利阻止他们或他们向其传递此类商业秘密的人使用该技术或信息与我们竞争。

此外，我们预计 随着时间的推移，我们的商业秘密、技术诀窍和专有信息可能会通过独立开发、发表期刊文章以及 人员往返学术和行业科学职位的方式在行业内传播。因此，如果不付出代价保护我们的专有技术，我们可能无法阻止其他人利用该技术，这可能会影响我们 在国内和国际市场扩张的能力。如果我们的任何商业秘密被泄露给竞争对手或其他第三方，或由竞争对手或其他第三方独立开发，我们的竞争地位将受到实质性和不利的损害。

我们还试图通过维护我们办公场所的物理安全以及我们信息技术系统的物理和电子安全来保护我们的数据和商业秘密的完整性和机密性。这些安全措施可能会被违反，而我们可能没有足够的补救措施来应对任何违规行为。

如果我们的 商标和商号没有得到充分保护，我们可能无法在感兴趣的市场建立知名度，我们的业务可能会受到不利影响。

如果我们的商标和商号得不到充分保护，我们可能无法在感兴趣的市场建立知名度，我们的业务可能会受到 不利影响。我们的商标或商号可能会受到挑战、侵犯、规避、宣布为通用商标或被认定为侵犯了其他商标。我们可能无法保护我们对这些商标和商品名称的权利，或者可能 被迫停止使用这些商标或商品名称，我们需要这些商标或商品名称来在我们感兴趣的市场中的潜在合作者或客户中建立知名度。有时，竞争对手可能采用与我们类似的商标或商号，从而 阻碍我们建立品牌标识的能力，并可能导致市场混乱。此外，其他注册商标或商号的所有者可能会提起商标或商号侵权索赔，这些商标或商号包含我们的商标或商号的 变体。从长远来看，如果我们不能成功注册我们的商标和商号，并根据我们的商标和商号建立名称认可，我们可能无法有效竞争 ，我们的业务可能会受到不利影响。我们执行或保护与商标和商号相关的专有权的努力可能无效，可能会导致大量成本和资源转移，并可能 对我们的财务状况或运营结果产生不利影响。

知识产权不一定能解决所有潜在威胁。

我们的知识产权提供的未来保护程度是不确定的，因为知识产权是有限制的，可能无法 充分保护我们的业务或使我们保持竞争优势。例如：

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如果发生上述任何事件，都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。

与我们的员工、管理我们的增长和运营相关的风险

我们未来的成功取决于我们是否有能力留住我们的关键人员，以及吸引、留住和激励合格的人员。

我们高度依赖管理、科学和临床团队主要成员的专业知识。我们的科学和临床开发人员 在开发和实施新的临床试验设计以及在从未接受治疗的患者群体中成功进行临床试验方面拥有丰富的经验。如果我们失去一名或多名高管或关键员工，我们成功执行计划和实施业务战略的能力可能会受到严重损害。此外，更换高管和关键员工可能很困难，而且可能需要较长的时间，因为我们行业中拥有成功开发、获得监管部门批准并将候选产品商业化所需的技能和经验的人员数量有限。

从这个有限的人才库中招聘的竞争非常激烈，考虑到众多生物技术和制药公司之间对类似人员的竞争，我们可能无法以可接受的条件招聘、培训、留住或激励这些额外的关键人员。我们也可能会遇到从大学和研究机构招聘科学和临床人员的竞争。

我们的许多员工之前受雇于潜在竞争对手Alexion。如果我们雇用或聘用竞争对手的人员，我们可能会受到 指控，称这些人员被不当索取或泄露了专有或其他机密信息，或者他们的前雇主拥有他们的研究成果。

此外，我们还依赖顾问和顾问(包括科学和临床顾问)来帮助我们制定研发和商业化战略。我们的顾问和顾问可能受雇于我们以外的雇主，并可能根据与其他实体签订的咨询或咨询合同作出承诺，这可能会限制他们对我们的可用性。如果我们不能 继续吸引和留住高素质人才，我们实施增长战略的能力将受到限制。

我们希望扩大我们的开发、监管以及销售和营销能力，因此，我们在管理增长方面可能会遇到困难，这可能会扰乱我们的运营。

我们预计我们的员工数量和业务范围将大幅增长，特别是在临床开发、监管事务以及销售和营销领域。为了管理我们预期的未来增长，我们必须继续实施和完善我们的管理、运营和财务系统，扩大我们的设施或租赁或购买新的设施，并继续招聘 和培训更多合格的人员。由于我们的财力有限，而且我们的管理团队在管理具有如此预期增长的公司方面的经验有限，我们可能无法有效地管理我们 业务的扩张，也无法招聘和培训更多合格的人员。我们业务的扩张可能会导致巨大的成本，并可能转移我们的管理和业务发展资源。任何无法管理增长的情况都可能延误我们业务计划的执行 或中断我们的运营。

如果系统发生故障，我们的业务和运营将受到影响。

尽管实施了安全措施，我们的计算机系统以及我们的CRO和其他承包商和顾问的计算机系统仍容易受到 计算机病毒、未经授权的访问、自然灾害和人为灾难(包括飓风)、恐怖主义、战争以及电信和电气故障的破坏。当我们

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到目前为止，我们不认为我们经历过任何此类系统故障或事故，如果发生此类事件并导致我们或他们的运营中断，可能会导致我们的研发计划延迟 和/或实质性中断。例如，已完成、正在进行或计划中的试验中的临床前或临床试验数据的丢失，或其他专有数据的丢失，可能会导致我们的 监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。同样，我们目前依赖第三方生产我们的候选产品并进行临床试验，与其计算机系统相关的类似事件也可能对我们的业务产生重大不利影响。如果任何中断导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，或者不适当地披露个人、机密或 专有信息，我们可能会招致责任，我们候选产品的开发可能会延迟。

我们的专有或机密 信息可能会丢失，或者我们可能会遭遇安全漏洞。

美国联邦、各州和外国政府已颁布或提议 有关收集、分发、使用、安全和存储个人身份信息以及与个人相关的其他数据的要求。在我们的正常业务过程中，我们和与我们有 关系的第三方将继续在数据中心和网络上收集和存储敏感数据，包括临床试验数据、专有业务信息、个人数据以及我们临床试验受试者和员工的个人身份信息。这些信息的安全处理、维护和传输对我们的运营至关重要。尽管我们和我们的合作者采取了安全措施，但我们的信息技术和基础设施可能容易受到黑客或内部不良行为者的攻击 、由于员工错误、技术漏洞、渎职或其他中断而造成的入侵。几个拟议和颁布的联邦、州和国际法律法规要求公司有义务通知 个人涉及个人身份信息的安全漏洞，这些漏洞可能是我们或第三方(包括与我们建立了战略关系的合作者、供应商、承包商或其他组织)经历的漏洞造成的。尽管据我们所知，我们或任何此类第三方均未经历过任何重大安全漏洞，即使我们可能与此类第三方有合同保护，但任何此类漏洞都可能危及我们或他们的网络，其中存储的信息可能会被访问、公开披露、丢失或窃取。任何此类访问、披露、通知、与此类安全漏洞相关的后续行动 或其他信息丢失都可能导致法律索赔或诉讼, 根据保护个人信息隐私的法律承担的责任，以及包括监管处罚、罚款和法律费用在内的重大成本，此类事件 可能会扰乱我们的运营，导致我们招致补救费用，损害我们的声誉，并导致对我们和我们或此类第三方进行临床试验的能力失去信心，这可能会对我们的声誉造成不利影响，并 推迟我们候选产品的临床开发。

与本次发行和我们的普通股相关的风险

我们不知道我们的普通股是否会形成市场，或者我们的普通股的市场价格是多少，因此， 您可能很难出售您持有的我们普通股的股票。

在此次发行之前，我们的普通股没有公开交易市场。如果我们普通股 的市场没有发展或持续，您可能很难以有吸引力的价格出售您的普通股。我们无法预测我们普通股的交易价格。在一个或多个 未来时期，我们的运营结果可能会低于公开市场分析师和投资者的预期，因此，由于这些和其他因素，我们的普通股价格可能会下跌。

我们普通股的市场价格可能会波动，这可能会导致在此次发行中购买股票的投资者遭受重大损失。

我们普通股的首次公开发行价格是通过与承销商谈判确定的。此首次公开募股(IPO)价格可能与上市后我们普通股的市场价格 不同。因此，你可能无法以或高于首次公开募股(IPO)的价格出售普通股。可能导致我们普通股市场价格波动的一些因素包括：

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近年来，股票市场，特别是制药和生物技术公司的市场，经历了 极端的价格和成交量波动，这些波动往往与股票经历这些价格和成交量波动的公司的经营业绩变化无关或不成比例。无论我们的实际经营业绩如何，广泛的市场和行业因素都可能 严重影响我们普通股的市场价格。在此次发行后不久，我们股票的交易市场上的这些波动可能会更加明显。我们普通股 的市场价格可能会跌破首次公开募股(IPO)价格，您可能会损失部分或全部投资。在一家公司的证券市场价格出现这种波动之后，经常会有针对该公司的证券集体诉讼 。由于我国股票价格的潜在波动性，我们未来可能成为证券诉讼的对象。

您 将因此产品而立即遭受重大稀释。

如果您在本次发行中购买普通股，您将立即产生每股6.74美元的大幅摊薄，相当于本次发行生效后首次公开募股(IPO)价格每股13.00美元与我们预计的每股有形账面净值之间的差额。如果股票 是在行使期权时发行的，或者承销商行使了购买额外股票的选择权，您将招致进一步的摊薄。有关本次发行后您将立即经历的稀释的进一步描述，请参阅 稀释。

如果证券分析师不发表关于我们业务的研究或报告，或者如果他们发表对我们股票的负面评价，我们股票的价格 可能会下跌。

我们普通股的交易市场将在一定程度上依赖于行业或金融分析师 发布的关于我们或我们业务的研究和报告。我们目前没有，也可能永远不会获得行业或金融分析师的研究报道。如果没有或很少有分析师开始对我们进行报道，我们股票的交易价格可能会下跌。即使我们 获得了分析师的报道，如果一个或多个跟踪我们业务的分析师下调了对我们股票的评估，我们的股票价格也可能会下跌。如果这些分析师中的一位或多位不再跟踪我们的股票，我们的股票可能会在 市场上失去可见性，进而可能导致我们的股价下跌。

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我们总流通股的很大一部分被限制立即转售，但可能在不久的将来出售到 市场，这可能会导致我们普通股的市场价格大幅下跌，即使我们的业务表现良好。

我们的普通股在任何时候都可能在公开市场上出售 大量的普通股。这些出售，或市场上认为持有大量普通股的人打算出售股票，可能会降低我们普通股的市场价格 。本次发行后，我们将有31,199,970股已发行普通股，或32,129,970股，如果承销商行使其全额购买额外股票的选择权，每种情况下都是基于重组生效后截至2021年6月30日我们已发行普通股的24,999,970股 ，基于每股13.00美元的首次公开发行价格，就好像重组发生在该日期一样。在这些股票中，我们在此次发行中出售的6,200,000股(如果承销商行使购买额外股份的选择权，则为 7,130,000股)可能会立即在公开市场转售，除非我们的关联公司购买。剩余的24,999,970股目前根据证券法或由于锁定或其他协议而受到限制，但将能够在本次发行后出售，如本招股说明书中符合未来出售资格的股票 部分所述。此外，在此次发行之后，持有总计23,094,614股我们普通股的持有者将有权在有条件的情况下要求我们提交关于他们股票的登记声明，或者要求我们将他们的 股票包括在我们可能为自己或其他股东提交的登记声明中。我们还计划登记根据我们的股权补偿计划可能发行的所有普通股，或在行使未偿还期权 后可以发行的所有普通股。一旦我们登记了这些股票，它们就可以在发行时在公开市场上自由出售，一旦授予就可以自由出售。, 受适用于关联公司的数量限制以及本招股说明书承销部分中描述的锁定协议 的限制。如果这些额外股份中的任何一股在公开市场上出售，或者如果人们认为它们将被出售，我们普通股的市场价格可能会下降。

在此次发行之后，内部人士将继续对我们产生重大影响，这可能会限制您影响关键交易(包括控制权变更)结果的能力。

本次发行后，我们的董事和高管及其关联公司将实益拥有相当于我们已发行普通股约57%的股份 。因此，如果这些股东一起行动，他们将能够影响我们的管理和事务，以及所有需要股东批准的事项，包括董事选举和重大公司交易的批准。这些股东的利益可能并不总是与我们的公司利益或其他股东的利益一致，他们的行为方式您可能不同意，也可能 不符合我们其他股东的最佳利益。这种所有权集中可能会延迟或阻止我们公司控制权的变更，并可能影响我们普通股的市场价格。

我们可能会受到证券集体诉讼的影响。

在过去，证券集体诉讼经常是随着证券市场价格的下跌而对公司提起的。这一风险与我们特别相关，因为生物技术和制药公司在最近几年经历了大幅的股价波动。由于我国股票价格的潜在波动性，我们未来可能成为证券诉讼的对象。证券诉讼可能会导致巨额成本，并 将管理层的注意力和资源从我们的业务上转移开。

由于我们预计在可预见的未来不会对我们的普通股支付任何现金股息，因此资本增值(如果有的话)将是您唯一的收益来源。

我们从未宣布或支付过普通股的任何现金股利。 我们目前预计，我们将保留未来的收益，用于业务的发展、运营和扩张，在可预见的未来，我们不会宣布或支付任何现金股息。因此，在可预见的未来，我们普通股的资本增值(如果有的话)将成为您投资我们普通股的唯一收益来源。有关更多信息，请参阅股利政策？

我们是一家新兴成长型公司，适用于新兴成长型公司的披露要求降低可能会降低我们的普通股对投资者的吸引力。

我们是一家新兴成长型公司，正如2012年的Jumpstart Our Business Startups Act或JOBS Act所定义的那样， 我们可能会一直是一家新兴成长型公司，直到2026年12月31日。只要我们仍然是一家新兴成长型公司，我们就被允许并计划依赖于适用于其他非新兴成长型公司的上市 公司的某些披露要求的豁免。这些豁免包括

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不需要遵守2002年《萨班斯-奥克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)第404条或萨班斯法案第404条的审计师认证要求，不需要遵守上市公司会计监督委员会(PCAOB)可能通过的关于强制性审计公司轮换或提供有关审计和财务报表更多信息的审计师报告补充的任何 要求， 减少了有关高管薪酬的披露义务，并免除了就高管薪酬和股东批准举行非约束性咨询投票的要求我们向股东提供的信息将与其他上市公司提供的信息不同。在本招股说明书中，我们没有包括 如果我们不是一家新兴成长型公司所需的所有高管薪酬相关信息。我们无法预测，如果我们依赖这些豁免，投资者是否会发现我们的普通股吸引力下降。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降， 我们的普通股交易市场可能会变得不那么活跃，我们的股价可能会更加波动。

此外，《就业法案》规定，新兴成长型公司可以利用延长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则。这允许新兴成长型公司推迟采用某些会计准则，直到这些准则 适用于私营公司。我们已选择不退出延长的过渡期，这意味着当标准发布或修订时，如果该标准对上市公司或私营公司有不同的应用日期，我们将在私营公司采用新的或修订的标准时采用 新的或修订的标准，并将一直这样做，直到我们(I)不可撤销地选择退出延长的过渡期，或(Ii)不再 有资格成为新兴成长型公司。因此，我们财务报表中报告的运营结果可能无法与其他上市公司的运营结果直接进行比较。

我们修订和重述的公司注册证书、我们修订和重述的章程和特拉华州法律中的条款可能会产生反收购效果，可能会 阻止其他公司收购我们，即使收购对我们的股东有利，也可能阻止我们的股东试图更换或撤换我们目前的管理层。

我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的章程(将在本次发行结束前生效)和特拉华州 法律包含的条款可能会阻止、延迟或阻止股东可能认为有利的我们控制权变更或管理层变更，包括您可能获得 溢价的交易。我们修订和重述的公司注册证书和章程将在本次发行结束前生效，其中包括以下条款：

这些条款单独或共同可能会推迟或阻止敌意收购和 控制权变更或管理层变更。这些条款还可能限制投资者未来可能愿意为我们普通股股票支付的价格，从而压低我们普通股的市场价格。

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此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州公司法第203条 或DGCL的条款管辖，该条款禁止持有我们已发行有表决权股票超过15%的人在交易 收购我们已发行有表决权股票超过15%的交易 之日起三年内与我们合并或合并，除非合并或合并以规定的方式获得批准。

我们修订和重述的公司注册证书、修订和重述的公司章程或特拉华州法律中任何具有延迟或阻止控制权变更效果的条款 都可能限制我们的股东从他们的普通股 股票中获得溢价的机会，还可能影响一些投资者愿意为我们的普通股支付的价格。

我们修改和重述的公司注册证书 将指定特拉华州内的州或联邦法院作为我们股东可能发起的某些类型的诉讼和诉讼的独家论坛，这可能会限制我们的股东 在与我们或我们的董事、高级管理人员或员工的纠纷中获得有利的司法论坛的能力。

我们修订和重述的公司注册证书将在本次发行结束前生效， 将规定，除有限的例外情况外，特拉华州内的州或联邦法院(视情况而定)将是以下方面的独家论坛：(1)代表我们提起的任何派生 诉讼或诉讼；(2)任何声称我们的任何董事、高级管理人员或其他员工违反对我们或我们股东的受托责任的索赔的诉讼；(3)任何主张对我们提出索赔的诉讼{br我们的修订和重述的公司注册证书或我们的修订和重述的公司章程；(4)针对我们或我们的任何董事或高级管理人员的诉讼，涉及根据 “交易法”或“证券法”产生的索赔或抗辩；或(5)任何其他主张受内部事务原则管辖的针对我们的索赔的诉讼。任何购买或以其他方式获得本公司股本股份权益的个人或实体 应被视为已知悉并同意本公司上述经修订和重述的公司注册证书的规定。此排他性法院条款不适用于属于特拉华州衡平法院以外的法院或法院的专属 管辖权的索赔，或特拉华州衡平法院没有标的物管辖权的索赔。例如，该条款将不适用于根据联邦证券法发生的诉讼，包括为强制执行《交易法》或其下的规则和条例所产生的任何责任或义务而提起的诉讼。这种法院条款的选择可能会限制股东在司法法院提出其认为有利于与我们或我们的董事、高级管理人员或其他员工发生纠纷的索赔的能力。, 这可能会阻止针对我们和我们的董事、高级管理人员和员工的此类诉讼。或者，如果法院发现 我们修订和重述的公司证书中的这些条款不适用于一种或多种指定类型的诉讼或诉讼程序，或者不能强制执行，我们可能会在其他司法管辖区产生与解决此类 问题相关的额外费用，这可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。此外，虽然特拉华州最高法院于2020年3月裁定，根据特拉华州法律，旨在要求根据 证券法提出索赔的联邦法院选择条款在表面上是有效的，但其他法院是否会执行我们的联邦法院条款仍存在不确定性。如果发现联邦法院的规定不可执行，我们 可能会产生与解决此类问题相关的额外费用。联邦法院的条款还可能对声称该条款不可执行或无效的股东施加额外的诉讼费用。

我们在使用此次发行的净收益方面拥有广泛的自由裁量权，可能不会有效地使用它们。

我们不能确切地说明我们将从此次发行中获得的净收益的具体用途。我们的管理层将在净收益的 应用方面拥有广泛的自由裁量权，包括用于收益使用中所述的任何目的。因此，您必须依赖我们管理层对收益使用的判断，只有有限的 关于管理层具体意图的信息。我们的管理层可能会将此次发行的部分或全部净收益用于我们的股东可能不想要的方式，或者可能不会产生有利的回报。如果我们 管理层未能有效使用这些资金，可能会损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。在使用之前，我们可能会将此次发行的净收益以不产生收入或 贬值的方式进行投资。

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一般风险

与国际化经营相关的各种风险 可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。

我们的业务战略包括潜在的国际扩张 。在国际上做生意涉及几个风险，包括但不限于：

这些因素中的任何一个都可能严重损害未来的任何国际扩张和运营，从而影响我们的 运营结果。

美国联邦所得税改革可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。

涉及美国联邦、州和地方所得税的规则正通过立法程序以及美国国税局(Internal Revenue Service )和美国财政部不断进行审查。税法的变化(这些变化可能具有追溯力)可能会对我们或我们普通股的持有者产生不利影响。近年来，已经进行了许多此类更改，并且未来可能会继续 进行更改。例如，减税和就业法案(TCJA)于2017年颁布，并对该法进行了重大改革。除其他事项外，TCJA还包含对公司和个人税收的重大变化，其中一些变化可能会 对我们普通股的投资产生不利影响。此外，在2020年3月27日，特朗普总统签署了CARE法案，其中包括针对新冠肺炎疫情对税法进行的一些修改，旨在刺激美国经济，包括对不良贷款的处理、利息扣除限制和工资税事宜进行临时有益的修改。也可能存在与TCJA和CARE法案相关的技术修正立法或其他 立法修改建议，其影响无法预测，可能对我们或我们的股东不利。税法未来的变化可能会对我们的业务、现金流、 财务状况或运营结果产生重大不利影响。特别是，美国最近的总统和国会选举可能导致税收立法、法规和政府政策的重大变化和不确定性 直接影响我们的业务或间接影响我们，因为对我们的客户和供应商的影响。我们敦促投资者咨询他们的法律和税务顾问，了解税法的潜在变化对投资我们普通股的 的影响。

针对我们的潜在临床试验或产品责任诉讼可能导致我们承担重大责任，并限制我们可能开发的任何产品的商业化 。

在临床试验中使用我们可能开发的任何候选产品，以及销售我们获得市场批准的 任何产品，都会使我们面临临床试验和产品责任索赔的风险。临床试验或产品责任索赔可能由患者、医疗保健提供者、制药公司或其他销售或销售产品的人提出。

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以其他方式接触我们的产品。有时，在基于具有意想不到的不良影响的药物的集体诉讼中，会做出大额判决。如果我们不能 成功抗辩产品责任索赔，我们可能会招致大量责任和成本。此外，无论是非曲直或最终结果如何，临床试验或产品责任索赔都可能导致：

我们目前承保的临床试验和产品责任保险，以及我们未来购买的任何额外的临床试验和产品责任保险，可能不足以补偿我们可能遭受的任何费用或损失。此外，保险范围正变得越来越昂贵，在未来，我们可能无法以合理的成本或 足够的金额维持保险范围，以保护我们免受因责任造成的损失。如果我们获得任何候选产品的营销批准，我们打算购买包括商业产品销售在内的保险；但是，我们可能无法以商业合理的条款或足够的金额获得 产品责任保险。对我们提出的成功的临床试验或产品责任索赔或一系列索赔可能会导致我们的股价下跌，如果判决超出我们的 保险覆盖范围，可能会对我们的运营和业务结果产生不利影响，包括阻止或限制我们开发的任何候选产品的商业化。

不利的全球经济状况可能会对我们的业务、财务状况或经营业绩产生不利影响。

我们的经营业绩可能会受到全球经济和全球金融市场总体状况的不利影响。严重或长期的经济低迷或更多的全球金融危机可能会给我们的业务带来各种风险，包括对我们的候选产品的需求减弱(如果获得批准)，或者我们在需要时以可接受的条件筹集额外资金的能力(如果是 )。例如，全球金融危机导致资本和信贷市场极度波动和中断。同样，与新冠肺炎疫情相关的大幅波动已导致资本和信贷市场出现重大不稳定和中断 。经济疲软或下滑也可能给我们的供应商带来压力，可能导致供应中断。上述任何一项都可能损害我们的业务，我们无法预见 当前的经济环境和金融市场状况可能对我们的业务产生不利影响的所有方式。

作为上市公司运营，我们的成本将会增加 ，我们的管理层将需要投入大量时间在新的合规举措和公司治理实践上。

作为一家上市公司，特别是在我们不再是一家新兴的成长型公司之后，我们将产生巨额的法律、会计和其他费用，这是我们作为私人公司没有发生的 。2002年的《萨班斯-奥克斯利法案》、《多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法》、纳斯达克全球精选市场的上市要求以及其他适用的证券规则和法规对上市公司提出了各种要求，包括建立和维持有效的披露、财务控制和公司治理实践。我们预计，我们将需要聘请额外的会计、 财务和其他与我们成为一家上市公司相关的人员，我们努力遵守上市公司的要求，我们的管理层和其他人员将需要投入大量时间来保持 遵守这些要求。这些要求将增加我们的法律和财务合规成本，并将使一些活动更加耗时和昂贵。例如，我们预计适用于我们上市公司的规章制度可能会使我们获得董事和高级管理人员责任保险变得更加困难和昂贵，这可能会使我们更难吸引和留住合格的员工。

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我们的董事会成员。我们目前正在评估这些规则和法规，无法预测或估计我们可能产生的额外成本或此类成本的时间。 这些规则和法规通常会受到不同的解释，在许多情况下是因为它们缺乏针对性，因此，随着监管机构提供新的指导意见，它们在实践中的应用可能会随着时间的推移而发展。 这可能导致关于合规事项的持续不确定性，以及持续修订披露和治理做法所需的更高成本。

根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)第404条或SOX第404条，我们将被要求由管理层提交一份关于我们对财务报告的内部 控制的报告，从我们成为上市公司后第二次向证券交易委员会提交Form 10-K年度报告开始。然而，虽然我们仍然是一家新兴的成长型公司，但我们将不会被要求 包括由我们的独立注册会计师事务所出具的财务报告内部控制的证明报告。为了在规定的期限内达到SOX第404条的要求，我们将 参与记录和评估我们对财务报告的内部控制的流程，这既成本高昂，又具有挑战性。在这方面，我们将需要继续投入内部资源，可能会聘请外部顾问，采用详细的工作计划来评估和记录财务报告内部控制的充分性，继续采取适当步骤改进控制流程，通过测试验证控制是否按照文档所述发挥作用，并实施财务报告内部控制的持续报告和改进流程 。尽管我们做出了努力，但我们仍有可能无法在规定的时间框架内或根本无法得出结论，即我们对财务报告的内部控制是有效的，符合SOX第404条的要求。如果我们发现一个或多个重大弱点，可能会由于对我们财务报表的可靠性失去信心而导致金融市场出现不良反应。

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有关前瞻性陈述的特别说明

本招股说明书包含前瞻性陈述，这些陈述基于管理层的信念和 假设以及管理层目前可获得的信息。本招股说明书中除有关历史事实的陈述外，其他所有陈述均为前瞻性陈述。在某些情况下，您可以 通过以下术语来识别前瞻性陈述：？可能、将？、？？应该、？预期、？？计划、？预期、？可能、？意向、？项目、？沉思、？相信、？估计、？预测、？潜在或？继续？或这些术语或其他类似表述的否定或否定，但并非 所有前瞻性陈述都包含这些词语？前瞻性陈述包括但不限于有关以下方面的陈述：

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本招股说明书中的前瞻性陈述仅为预测，主要基于我们对未来事件和财务趋势的当前预期和预测，我们认为这些事件和财务趋势可能会影响我们的业务、财务状况和运营结果。这些前瞻性陈述仅代表截至本招股说明书日期的 ，受许多已知和未知风险、不确定性和假设的影响，包括本招股说明书中题为风险因素和管理层讨论和分析财务状况和经营结果的章节以及本招股说明书其他部分中描述的那些风险、不确定性和假设。由于前瞻性陈述固有地受到风险和不确定性的影响，因此您不应依赖这些前瞻性陈述作为对未来事件的保证。 这些风险和不确定性无法预测或量化，有些不在我们的控制范围之内。我们的前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或发生，未来的实际结果、活动水平、业绩以及事件和情况可能与前瞻性陈述中预测的大不相同。此外，我们在不断发展的环境中运营。可能会不时出现新的风险和不确定因素，管理层无法预测所有风险和不确定因素。 除非适用法律要求，否则我们没有义务公开更新或修改本文中包含的任何前瞻性声明，无论是由于任何新信息、未来事件、 情况变化或其他原因。

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收益的使用

我们估计，在扣除承销折扣和佣金以及我们预计应支付的发售费用后，出售本次发行普通股给我们带来的净收益约为7190万美元，如果承销商根据每股13.00美元的首次公开募股价格行使其全额购买额外股票的选择权，则净收益约为7190万美元。 如果承销商行使选择权，在扣除承销折扣和佣金以及估计应支付的发售费用后，我们将获得约8320万美元的额外股份。

截至2021年6月30日，我们拥有1.127亿美元的现金和现金等价物。此次发行的主要目的是提高我们的财务灵活性， 为我们的普通股创建一个公开市场，并为我们进入公开股票市场提供便利。

我们打算将此次发行的净收益 与手头现金一起使用，具体如下：

我们还可能将此次发售的部分净收益用于收购、授权或投资于 产品、技术或业务。我们实际支出的金额和时间将取决于众多因素，包括我们临床前开发工作的进展、我们的运营成本以及本招股说明书中风险 因素项下描述的其他因素。

根据我们目前的计划和业务状况，我们对此次发行净收益的预期用途代表了我们目前的意图 。截至本招股说明书日期，我们不能完全肯定地预测本次发售完成后将收到的净收益的所有特定用途，或我们将用于上述用途的实际金额 。

根据我们目前的运营计划，我们相信，此次发行的预期净收益，加上我们截至2021年6月30日的现有现金和现金等价物 ，将足以满足我们未来24个月的运营费用和资本支出需求。这一估计和我们对此次发行的净收益是否足以 推进RLYB212、RLYB116和任何其他候选产品的临床前和临床开发的预期是基于可能被证明是错误的假设，我们可能会比预期更早耗尽我们的可用资本资源。我们 预计此次发行的预期净收益，加上我们现有的现金，将不足以让我们通过监管部门的批准为我们的任何候选产品提供资金，如果获得批准，我们将需要筹集大量额外资金，以 完成我们候选产品的开发和商业化。我们可以通过出售股权证券、债务融资、营运资金信用额度、公司合作或许可协议、赠款资金、投资现金余额赚取的利息收入或上述一个或多个来源的组合来满足我们未来的现金需求。

我们可能会发现将净收益用于其他目的是必要的或可取的 ，我们将在净收益的运用上拥有广泛的自由裁量权。在完成上述用途之前，我们计划将此次发行的净收益投资于 美国政府的短期有息债务、投资级票据、存单或直接或担保的 债务。

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股利政策

我们从未向我们的会员发放过任何现金。在我们重组之后，我们预计不会为我们的股本支付任何股息。我们打算 保留未来的收益(如果有的话)，为我们业务的运营和扩张提供资金，在可预见的未来不会支付任何现金股息。未来任何与我们的股息政策相关的决定将由我们的董事会在考虑我们的财务状况、经营结果、资本要求、业务前景和董事会认为相关的其他因素后 酌情决定，并受任何 未来融资工具所包含的限制的约束。我们未来为股本支付现金股息的能力也可能受到我们可能发行的任何优先证券的条款或管理我们可能产生的任何债务的协议的限制。

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重组

有限责任公司实体(Rallybio Holdings，LLC)

目前，Rallybio Holdings LLC或LLC实体的资本结构由四类成员单位组成：普通单位、A-1系列优先股、A-2系列优先股和B系列优先股。有限责任公司是Rallybio公司的直接母公司，Rallybio公司是四个子公司的直接母公司：Rallybio，LLC，Rallybio IPA，LLC，Rallybio IPB，LLC和IPC Research，LLC。Rallybio Corporation的子公司专注于开发、识别、收购和(如果获得批准)将我们的候选产品商业化，以及开发和持有知识产权。Rallybio IPB，LLC与ExScience a共同拥有合资实体。

重组

于2021年6月30日，我们完成了 系列交易，据此，(I)Rallybio IPD，LLC从特拉华州的有限责任公司转变为特拉华州的公司，并更名为Rallybio Corporation或公司，以及(Ii)本公司最近成立的四家直接子公司(每家都是特拉华州有限责任公司，或合并子公司)与有限责任公司实体的一家直接子公司(而不是Rallybio)完成了单独的合并。(I)Rallybio IPD，LLC从特拉华州的有限责任公司转变为特拉华州的公司，并更名为Rallybio Corporation或公司，以及(Ii)公司最近成立的四家直接子公司，每家都是特拉华州的有限责任公司，或合并子公司由于资产子公司在合并中幸存下来，而有限责任公司实体获得本公司的普通股，以换取其在各资产子公司的权益，这导致资产子公司 成为本公司的子公司，本公司成为有限责任公司实体的唯一直接子公司。在本次发行完成之前，有限责任公司实体将清算公司100%的股本， 全部由普通股组成，并分配给有限责任公司实体的单位持有人。作为重组的结果，有限责任公司实体的单位持有人将成为该公司普通股的持有者。公司将成为本次发行的注册人，重组后，公司将报告我们的合并财务报表。

作为 清算的结果，有限责任公司实体的单位持有人将获得在紧接发售完成之前已发行的公司普通股的100%。每类单位的持有者在清算中将获得的普通股数量将基于紧接清算前的有限责任公司实体的价值，该价值是参考本次发行的每股13.00美元的首次公开募股价格确定的。根据每股13.00美元的首次公开发行价格 ，公司普通股将分配给有限责任公司现有单位的持有者如下：

作为重组的结果，基于每股13.00美元的首次公开发行价格，LLC 实体中现有单位的持有者将在紧接本次发售完成之前合计拥有24,999,970股本公司普通股。

控股公司结构

重组后， 公司成为控股公司，是以下公司的直接母公司：Rallybio，LLC，Rallybio IPA，LLC，Rallybio IPB，LLC和IPC Research，LLC。除本招股说明书所披露外，经审核的

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截至2020年和2019年12月31日止年度的综合财务报表及其附注，截至 2021年和2020年3月31日止三个月的未经审核简明综合财务报表及其附注，以及本招股说明书所包括的精选历史综合财务数据和其他财务信息均为有限责任公司实体的数据和其他财务信息，不会使重组生效。

在本招股说明书包含的注册说明书生效之前，有限责任公司实体的董事会成员成为公司董事会成员，有限责任公司实体的高级管理人员成为公司的高级管理人员。

重组的目的 是重组我们的公司结构，使此次公开发行普通股的实体是一家公司，而不是有限责任公司，这样我们现有的投资者将拥有我们的普通股，而不是有限责任公司的单位。

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大写

下表列出了截至2021年3月31日我们的现金和资本：

以下调整后的备考信息仅供参考，我们在本次发行结束后的资本总额将根据首次公开发行价格和定价时确定的其他条款而发生变化。您应阅读此表中的信息，以及本招股说明书末尾的财务报表和相关注释，以及标题为？选定的财务数据？和？管理层对财务状况和运营结果的讨论和分析？？部分中列出的 信息。

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上表中截至2021年3月31日的未偿还 股票信息不包括：

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稀释

如果您在本次发行中投资于我们的普通股，您的所有权权益将立即稀释至本次发行后我们普通股的首次公开发行价格 与调整后的普通股每股有形账面净值的预计值之间的差额。

我们的 历史有形账面净值(赤字)和历史有形账面净值(赤字)尚未公布，因为截至2021年3月31日没有流通股。

截至2021年3月31日，我们的预计有形账面净值为1.233亿美元，或每股普通股4.93美元。预计有形账面净值代表我们的有形资产总额减去我们的负债的 金额，在实施(I)重组后，包括Rallybio Corporation发行总计24,999,970股普通股，并在本次发行完成之前向Rallybio Holdings，LLC的成员分配 这些股票，就像重组已于2021年3月31日发生一样，基于每股13.00美元的首次公开募股价格和(Ii)Rallybio Holdings，LLC预计每股有形账面净值是指在实施上述预计调整后，预计有形账面净值除以截至2021年3月31日的已发行股票总数。

在以每股13.00美元的首次公开募股价格进一步发行和出售本次发行的普通股 股票后，扣除承销折扣和佣金以及我们估计应支付的发售费用后，截至2021年3月31日调整后的有形账面净值预计为1.952亿美元，或每股6.26美元。这意味着对现有股东来说，作为调整后的每股有形账面净值的预计值立即增加，对参与此次发售的新投资者来说，作为调整后的每股有形账面净值的预计形式立即稀释6.74美元。对新投资者的每股摊薄是通过从新投资者支付的假设每股首次公开募股(IPO)价格中减去本次发行后调整后每股有形账面净值的预计值来确定的。下表说明了按每股计算的摊薄情况：

如果承销商在此次发行中全面行使向我们购买额外普通股的选择权，我们预计在此次发行后调整后的每股有形账面净值将约为6.42美元，这意味着现有股东的调整后每股有形账面净值预计立即增加约1.49美元，根据首次公开募股(IPO)价格约13.00美元，向在此次发行中购买普通股的新投资者立即摊薄为 调整后每股有形账面净值约6.58美元。

下表汇总了截至2021年3月31日，在上述调整后的基础上，从我们手中购买的普通股总数、总对价和每股平均价格(1)由现有股东支付，以及(2)参与此次发行的新投资者将以每股13.00美元的首次公开募股价格(扣除承销折扣和佣金以及我们预计应支付的发售费用)支付的总股息和每股平均价格，截至2021年3月31日，在扣除承销折扣和佣金以及预计应支付的发售费用之前，向我们购买的普通股总数、总对价和每股平均价格(1)由现有股东支付，(2)由参与此次发行的新投资者以每股13.00美元的首次公开募股价格支付。如表所示，在此次发行中购买普通股的新投资者将支付的平均每股价格 大大高于我们现有股东支付的价格。

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上表假设没有行使承销商在此次发行中购买额外股份的选择权。如果承销商全面行使购买 额外股份的选择权，现有股东持有的普通股数量将减少至本次发行完成后流通股总数的77.8%，参与本次发行的新投资者持有的普通股数量将增加至本次发行完成后流通股总数的22.2%。

截至2021年3月31日，预计流通股为24,999,970股，以上表格和讨论中提供的相关股份信息不包括：

当根据我们的股权激励计划发行和行使任何新的期权，或者我们 以低于此次发行的每股对价额外发行普通股、其他股权证券或可转换债务证券时，新投资者将面临进一步稀释。此外，由于市场状况或战略考虑，我们可能会选择通过出售股权 或可转换债务证券来筹集额外资本，即使我们认为我们有足够的资金用于当前或未来的运营计划。如果我们通过出售股权或可转换债券来筹集额外资本 这些证券的发行可能会进一步稀释我们股东的权益。

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选定的财务数据

您应阅读以下选定的财务数据，以及本招股说明书和我们的财务报表以及本招股说明书其他部分中包含的题为管理层对财务状况的讨论和分析以及 运营结果的章节。截至2020年12月31日和2019年12月31日的年度运营报表和综合亏损数据，以及截至2020年12月31日和2019年12月31日的资产负债表数据均取自本招股说明书其他部分包括的经审计财务报表。截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月的营业报表和综合亏损数据，以及截至2021年3月31日的资产负债表，均取自本招股说明书其他部分包含的未经审计的财务报表。管理层认为，未经审计的财务数据反映了所有 调整，这些调整仅包括正常的经常性调整，对于在这些报表中公平地陈述此类财务信息是必要的。我们的历史结果不一定代表未来可能出现的结果。

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管理人员对财务状况和经营结果进行讨论和分析

您应该阅读以下关于我们的财务状况和运营结果的讨论和分析，以及本招股说明书中其他部分所选的 财务数据部分以及我们的财务报表和相关注释。本讨论和分析中包含的或本招股说明书中其他地方陈述的一些信息(包括有关我们业务和相关融资的计划和战略的信息)包括涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。由于许多因素， 包括本招股说明书风险因素部分阐述的那些因素，我们的实际结果可能与以下讨论和分析中包含的前瞻性 陈述中描述或暗示的结果大不相同。见关于前瞻性陈述的特别说明。

概述

我们是一家临床阶段的生物技术公司，围绕着一支经验丰富的行业专家团队建立起来，他们有着共同的目标，在发现、开发、制造和提供有效改善严重和罕见疾病患者生活的疗法方面取得了成功。我们在Rallybio的使命与我们的专业知识是一致的，我们相信我们已经汇集了最优秀的人才、 合作伙伴和科学，以打造改变生活的疗法的新途径。自2018年1月推出以来，我们已经获得了由五个计划组成的有前途的候选产品组合，我们正专注于进一步扩大我们的产品组合 ，目标是对更多患者的生活产生深远影响。我们正在利用我们几十年的知识和经验，决心解决未完成的、太困难的、难以接近的问题，并改变罕见疾病患者的几率。

我们最先进的计划是预防胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症(FNAIT)，这是一种影响胎儿和新生儿的潜在威胁生命的罕见血液疾病。我们正在1/2期临床试验中评估RLYB211，一种多克隆抗HPA-1a抗体，我们相信这已经为RLYB211建立了概念证明，并为我们提出的作用机制提供了支持。我们计划用我们的主要候选产品RLYB212推进这一计划，RLYB212是一种抗HPA-1a的单克隆抗体，并于2021年7月提交了RLYB212的CTA。我们还专注于开发治疗补体失调疾病的疗法，包括阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)、全身性重症肌无力(GMG)和眼科疾病。RLYB116是一种新型的、潜在的长效、皮下给药的补体因子5或C5抑制剂，正在开发中，用于治疗PNH和GMG患者。我们预计在2021年第四季度提交RLYB116的CTA。RLYB114是一种聚乙二醇化的C5抑制剂，处于临床前开发阶段，用于治疗补体介导的眼科疾病，我们预计将在2023年上半年提交该候选产品的CTA。此外，我们与ExSciences a Limited(或称ExSciences a)合作，有两个发现阶段的项目，重点是为罕见代谢性疾病患者确定小分子疗法。

自成立以来，我们已将几乎所有资源投入到 筹集资金、组织和配备公司人员、业务规划、开展发现和研究活动、获取或发现候选产品、建立和保护我们的知识产权组合、开发和 改进我们的候选产品、准备临床试验并与第三方就生产候选产品和组件材料建立安排，包括与我们的五个项目和RLYB211的1/2期临床试验中的每一个项目的临床前开发和制造活动相关的活动。我们没有任何候选产品被批准销售，也没有从产品销售中获得任何收入。自我们成立以来，我们 主要通过股权融资为我们的运营提供资金，并从出售我们的优先股中获得了约1.82亿美元的收益(扣除发行成本50万美元)。

到目前为止，我们已将大部分财务资源投入研发，包括我们的 五个项目中的每一个项目的临床前开发和制造活动，以及RLYB211的1/2期临床试验。我们没有将任何产品商业化，也从未从任何产品的商业化中获得收入。

自成立以来，我们发生了重大运营亏损，其中截至2020年12月31日和2019年12月31日的年度分别净亏损2640万美元和1760万美元，截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月分别净亏损1330万美元和390万美元。截至2021年3月31日，我们有

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累计赤字6030万美元。这些亏损主要是由于与研发活动相关的成本以及与我们运营相关的一般和行政成本 造成的。我们预计在可预见的将来，随着我们通过临床前和临床开发推进我们的计划，扩大我们的研发活动，收购和 开发新的候选产品，完成临床前研究和临床试验，为我们的业务发展战略提供资金，寻求监管部门批准我们的候选产品的商业化，并将我们的产品商业化，如果获得批准，我们的费用将大幅增加。 如果以下情况获得批准，我们的费用将大幅增加：

因此，我们将需要大量额外资金来支持我们持续的 运营和实施我们的增长战略。我们无法在需要的时候筹集资金，这可能会对我们的财务状况和执行业务战略的能力产生负面影响。但是，不能保证会实现当前的 运营计划，也不能保证会以我们可以接受的条款提供额外的资金，或者根本不能保证。

截至2021年3月31日，我们拥有1.277亿美元的现金和现金等价物 。我们相信，此次发行的预期净收益，加上我们截至2021年3月31日的现有现金和现金等价物，将足以支付我们未来24个月的运营费用和资本 支出需求。这一估计和我们对此次发行的净收益是否足以推进RLYB212、RLYB116和任何其他候选产品的临床前和临床开发的预期是基于可能被证明是错误的假设，我们可能会比预期更早耗尽可用的资本资源。见？流动资金和资本资源。

新冠肺炎的影响

新冠肺炎疫情已经并可能继续影响我们的临床前研究和临床试验，包括我们的临床站点和临床试验的启动活动，以及我们的制造 和供应链，该流行病可能会影响我们及时完成临床试验的能力，推迟任何未来临床试验的启动和/或注册，扰乱监管活动，或对我们的业务和运营产生其他不利影响 。

我们正在监测新冠肺炎疫情对我们的业务和财务报表的潜在影响。 到目前为止，我们还没有因为新冠肺炎疫情而导致资产账面价值减值损失，我们也不知道有任何具体的相关事件或情况需要我们修改财务报表中反映的估计值。 我们计划继续我们的许多保护措施

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为应对大流行而实施，并正在评估何时以及如何恢复办公室人员的正常业务。公共卫生指令和我们在家工作 政策的影响可能会扰乱我们的业务，并推迟临床计划和时间表以及未来的临床试验，其程度部分取决于限制的长度和严重程度，以及对我们在正常过程中开展业务的能力的其他限制 。这些以及类似的，也许更严重的业务中断可能会对我们的业务、运营结果和财务状况(包括我们获得融资的能力)产生负面影响。

我们不能确定新冠肺炎疫情对我们的业务和前景会产生什么整体影响。 新冠肺炎疫情将在多大程度上直接或间接影响我们的业务、运营结果、财务状况和流动性，包括计划和未来的临床试验和研发成本， 将取决于高度不确定的未来发展，包括可能出现的关于新冠肺炎的新信息，采取的控制或治疗措施(包括疫苗的供应和接种)，以及相关影响的持续时间和强度。

经营成果的构成要素

运营费用

研发费用

研发费用主要包括与我们的研发活动相关的成本，包括我们的药物发现努力 和我们的候选产品开发。我们按实际发生的费用支付研发费用，其中包括：

某些活动的成本是根据使用我们的供应商提供给我们的信息和数据对每个特定合同的完成进度进行评估，并分析我们的研究或提供的其他服务的进度来确认的。在确定任何报告期末发生的费用余额时，会作出重大判断和估计。

我们的直接外部研发费用主要包括支付给与我们的流程开发、制造和临床开发活动相关的外部顾问、CRO、CMO和研究实验室的费用。我们的直接外部研发费用还包括根据许可协议和知识产权购买协议产生的费用。我们跟踪这些外部 研发成本逐个节目基础。

我们不会将 员工成本、与我们的开发工作和设施相关的成本(包括折旧或其他间接成本)分配给特定计划，因为这些成本部署在多个计划中，因此没有单独分类。 我们主要使用内部资源和第三方顾问来开展我们的研发活动，以及管理我们的流程开发、制造和临床开发活动。

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我们的候选产品能否成功开发具有很大的不确定性。我们计划在可预见的未来大幅增加我们的研究和开发费用，因为我们将继续开发我们的候选产品和制造工艺，并为我们的临床项目开展发现和研究活动。由于临床前和临床开发本身的不可预测性，我们无法确定我们产品候选产品的当前或未来临床试验的启动时间、持续时间或完成成本。临床开发时间表、成功概率和开发成本可能与预期大不相同。我们预计，我们将根据正在进行的和未来的临床试验结果、法规发展以及我们对每个候选产品的商业潜力的持续评估，持续 决定开发哪些候选产品以及向每个候选产品提供多少资金。我们未来将需要筹集大量额外资金。 随着我们正在进行的临床试验，我们的临床开发成本预计将大幅增加。我们预计我们的费用将大幅增加，特别是由于与开发候选产品 相关的众多风险和不确定性，包括以下不确定性：

与我们临床开发候选产品的开发相关的这些变量中的任何一个结果的任何变化都可能意味着与这些候选产品开发相关的成本和时间的重大变化 。我们可能永远不会成功地获得监管部门对我们的任何候选产品的批准。我们的临床试验可能会得到意想不到的结果。我们可能会选择 停止、推迟或修改某些候选产品的临床试验，或者将重点放在其他候选产品上。例如，如果美国食品和药物管理局(FDA)、美国食品和药物管理局(FDA)、欧洲药品管理局(European Medicines Agency)或其他监管机构推迟了我们的 临床试验计划的启动，或者要求我们进行超出我们目前预期的临床试验或其他测试，或者如果我们在登记参加任何计划的临床试验方面遇到重大延误，我们可能需要 花费大量额外的财政资源和时间来完成该候选产品的临床开发。

我们预计，随着我们继续当前的研究计划、启动新的研究计划、继续候选产品的临床前开发，以及对我们的任何候选产品进行未来的临床试验，我们的研究和 开发费用将继续增加。

一般和行政费用

一般和 行政费用主要包括行政、法律、业务发展、财务和会计以及其他行政职能人员的工资、福利和基于公平的薪酬。一般和行政费用 还包括与知识产权和公司事务相关的法律费用、会计、审计、税务和咨询服务支付的专业费用、保险费、差旅费以及未 以其他方式计入研发费用中的直接和分配的设施成本。

我们预计，随着为我们的研发活动提供行政支持的员工人数的增加，我们的一般和管理费用将会增加。我们还预计，我们将大幅增加会计、审计、法律、监管、合规以及董事和高级管理人员保险成本，以及与上市公司运营相关的投资者和公关费用。此外，如果我们认为有可能获得监管部门对候选产品的批准，我们预计工资和其他与员工相关的费用将因我们的商业运营准备而增加 ，特别是与该候选产品的销售和营销相关的支出。

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其他收入合计(净额)

其他收入合计 净额，包括现金和现金等价物的利息收入、利息支出和其他收支项目。

合资企业投资亏损

本公司在其综合经营报表及全面亏损中按比例确认其应占与ExSciences a合资企业投资亏损的比例，并在其不拥有控股权的权益法投资的综合资产负债表上对合资企业的投资作出相应变动。 本公司于其综合经营报表及综合资产负债表中确认其于合资企业的投资亏损按比例计入其并无控股权益的权益法投资的综合资产负债表中。

经营成果

截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月的比较

下表汇总了我们的运营结果：

运营费用

研发费用

下表汇总了我们在每个阶段的研发成本：

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截至2021年3月31日的三个月的研发费用为900万美元，而截至2020年3月31日的三个月的研发费用为190万美元。增加710万美元，主要是因为：

一般和行政费用

截至2021年3月31日的三个月，一般和行政费用为380万美元，而截至2020年3月31日的三个月为190万美元。增加190万美元主要是由于工资和人事相关成本的增加，包括股权薪酬，主要是因为一般和行政相关员工人数的增加，以及与运营活动和上市公司准备工作相关的其他专业费用。

其他收入合计(净额)

截至2021年3月31日的三个月，其他总收入净额为3.1万美元，而截至2020年3月31日的三个月为9.5万美元。减少 $64,000主要是由于利息收入与2020年同期相比减少。

合资企业的投资损失

截至2021年3月31日的三个月，确认的亏损为50万美元，而2020年同期为10万美元。确认亏损增加 是由于与2020年相比，合资企业在2021年确认的研究成本增加。

截至2020年12月31日和2019年12月31日的年度比较

下表汇总了我们的运营结果：

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运营费用

研发费用

下表汇总了我们在所显示的每个时期的 研发成本：