美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，20549
表格
(马克·科恩)
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根据1934年“证券交易法”第(13)或(15)(D)节规定的季度报告 |
在截至本季度末的季度内
或
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根据1934年《证券交易法》第13或15(D)节提交的过渡报告，内容是从现在开始到现在为止的过渡期，即从现在开始到现在为止的过渡期内的过渡报告，也就是从现在开始到现在为止的过渡期内的过渡报告，即从现在开始到现在为止的过渡期内的过渡报告，即从现在开始到现在为止的过渡期内的过渡报告。 |
委员会文件编号：
(注册人的确切姓名载于其约章)
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(州或其他司法管辖区 成立公司或组织) |
(税务局雇主 识别号码) |
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(主要执行机构地址) |
(邮编) |
注册人电话号码，包括区号：(
根据该法第12(B)节登记的证券：
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每节课的标题 |
交易 符号 |
每个交易所的名称 在其上注册的 |
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用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或在要求注册人提交此类报告的较短期限内)提交了1934年《证券交易法》第13条或第15(D)条要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类备案要求。可以。☒*☐
用复选标记表示注册人是否已在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。回答是肯定的。☒*☐
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司还是新兴的成长型公司。参见“交易法”第12b-2条中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。
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大型加速文件管理器 |
☐ |
加速的文件管理器 |
☐ |
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☒ |
规模较小的新闻报道公司 |
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新兴成长型公司 |
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如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据交易法第(13)(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如交易法规则第312b-2条所定义)。回答是肯定的。
截至2021年5月4日，注册人已发行普通股的数量为
关于前瞻性陈述的说明
本季度报告(Form 10-Q)包含符合1933年“证券法”(下称“证券法”)第27A条和1934年“证券交易法”(下称“交易法”)第21E条含义的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述反映了除其他事项外：
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• |
我们目前的经营预期和预期结果； |
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• |
我们对研发计划以及临床前和临床研究的启动、时间、进度和结果的预期，包括我们打算在2021年下半年提交BEAM-101的研究性新药(IND)申请，我们计划在2021年启动BEAM-102和BEAM-201的IND支持研究，以及我们相信我们正在按计划在2021年下半年从我们的肝脏组合中提名第一个开发候选者； |
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|
• |
我们开发可持续投资组合的能力； |
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• |
我们有能力创建一个与其他公司合作的中心； |
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• |
我们正在筹备中的候选产品的临床前研究计划； |
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|
• |
我们有能力推动我们可能开发并成功完成任何临床研究的任何候选产品，包括制造任何此类候选产品； |
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|
• |
我们追求一系列经过临床验证的交付方式的能力； |
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• |
我们对产生更多新颖LNP的能力的期望，我们相信这些LNP可以加速基因编辑有效载荷的新的非病毒传递到肝脏以外的组织，以及我们扩大基因编辑覆盖范围的能力，包括我们收购Guide Treeutics的结果； |
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|
• |
我们能够建立和维护的知识产权保护范围，包括我们的产品、候选产品和技术； |
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|
• |
与我们的竞争对手和我们的行业相关的发展； |
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• |
我们与第三方合作的预期时间、进度和成功 以及我们识别和签订未来许可协议和协作的能力； |
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• |
与基础编辑技术相关的发展； |
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• |
我们有能力成功开发我们的三条不同的管道，并获得并保持对我们的候选产品的批准； |
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• |
我们有能力成功地建立和维护商业规模的现行良好制造规范(CGMP)制造设施，并确保该设施将于2023年投入运营； |
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• |
美国和其他国家的监管动态； |
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• |
我们吸引和留住关键科学和管理人才的能力； |
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• |
我们对收购Guide Treeutics的战略和其他潜在好处的期望，以及 |
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|
• |
经济衰退的影响 2019年冠状病毒病，或新冠肺炎，在我们的业务上大流行。 |
所有这些陈述都会受到已知和未知的风险、不确定性和其他因素的影响，这些风险、不确定性和其他因素可能会导致我们的实际结果、业绩或成就、市场趋势或行业结果与这些前瞻性陈述中明示或暗示的大不相同。因此，本文中包含的任何非历史事实的陈述都可能是前瞻性陈述，应予以评估。在不限制前述规定的情况下，“预期”、“预期”、“建议”、“计划”、“相信”、“打算”、“项目”、“预测”、“估计”、“目标”、“预测”、“应该”、“可能”、“将会”、“可能”、“可能”、“将会”及其否定词和类似的词语和表述旨在识别前瞻性陈述中的“预期”、“期望”、“建议”、“计划”、“相信”、“打算”、“预测”、“目标”、“预测”、“应该”、“可能”、“可能”、“将”。这些前瞻性陈述受到许多风险、不确定性和假设的影响，包括本报告第二部分第1A项“风险因素”中描述的那些风险、不确定性和假设。除非法律要求，否则我们没有义务更新任何此类前瞻性信息，以反映影响此类前瞻性信息的实际结果或因素的变化。
当我们在本Form 10-Q季度报告中使用术语“BEAM”、“公司”、“我们”、“我们”或“我们”时，除非上下文另有说明，否则我们指的是综合基础上的BEAM治疗公司及其子公司。
目录
|
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页面 |
|
第一部分 |
财务信息 |
|
|
第一项。 |
财务报表(未经审计) |
1 |
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|
简明综合资产负债表 |
1 |
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|
简明合并经营报表和其他全面亏损 |
2 |
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|
可赎回可转换优先股与股东权益(亏损)简明合并报表 |
3 |
|
|
现金流量表简明合并报表 |
5 |
|
|
简明合并财务报表附注 |
7 |
|
第二项。 |
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 |
22 |
|
第三项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
33 |
|
第四项。 |
管制和程序 |
33 |
|
|
|
|
|
第II部 |
其他资料 |
|
|
第一项。 |
法律程序 |
34 |
|
项目1A。 |
风险因素 |
34 |
|
第二项。 |
股权证券的未登记销售和收益的使用 |
38 |
|
第6项。 |
陈列品 |
39 |
第一部分财务信息
第一项财务报表(未经审计)
BEAM治疗公司
简明综合资产负债表
(未经审计)
(以千为单位，不包括每股和每股金额)
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3月31日， 2021 |
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12月31日， 2020 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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$ |
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$ |
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有价证券 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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财产和设备，净额 |
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受限现金 |
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经营性租赁使用权资产 |
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其他资产 |
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总资产 |
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$ |
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$ |
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负债和股东权益 |
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流动负债： |
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应付帐款 |
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$ |
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$ |
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应计费用和其他流动负债 |
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衍生负债 |
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租赁负债的当期部分 |
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设备融资负债的当期部分 |
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流动负债总额 |
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长期租赁负债 |
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设备长期融资负债 |
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或有对价负债 |
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— |
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其他负债 |
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总负债 |
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承付款和或有事项(见附注7，租契，附注9，许可协议以及附注10，协作和许可协议) |
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股东权益： |
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优先股，$ |
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普通股，$ |
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额外实收资本 |
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累计其他综合损失 |
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( |
) |
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( |
) |
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累计赤字 |
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( |
) |
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( |
) |
|
股东权益总额 |
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|
总负债、可赎回可转换优先股和股东权益 |
|
$ |
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|
$ |
|
|
附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
1
BEAM治疗公司
简明合并经营报表和其他全面亏损
(未经审计)
(以千为单位，不包括每股和每股金额)
|
|
|
截至3月31日的三个月， |
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|||||
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2021 |
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2020 |
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许可证收入 |
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$ |
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$ |
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运营费用： |
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研发 |
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一般和行政 |
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总运营费用 |
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运营亏损 |
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( |
) |
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( |
) |
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其他收入(费用)： |
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衍生负债公允价值变动 |
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( |
) |
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( |
) |
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或有对价负债公允价值变动 |
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( |
) |
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— |
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利息和其他收入，净额 |
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其他收入(费用)合计 |
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( |
) |
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( |
) |
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净损失 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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有价证券未实现亏损 |
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( |
) |
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( |
) |
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综合损失 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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将净亏损调整为普通股股东应占净亏损： |
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净损失 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
|
可赎回可转换优先股增加至赎回价值，包括优先股股息 |
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— |
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( |
) |
|
普通股股东应占净亏损 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
普通股股东应占每股基本亏损和摊薄净亏损 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
加权平均普通股，用于普通股股东应占每股净亏损，基本亏损和稀释亏损 |
|
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|
|
|
|
|
附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
2
BEAM治疗公司
可赎回可转换优先股与股东(亏损)权益简明合并报表
(未经审计)
(单位为千，份额除外)
|
|
|
可赎回的可兑换汽车 优先股 |
|
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|
普通股 |
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|
其他内容 实缴 |
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|
累计 其他 全面 |
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累计 |
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总计 股东的 (赤字) |
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股票 |
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金额 |
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股票 |
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|
金额 |
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|
资本 |
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损失 |
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赤字 |
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权益 |
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||||||||
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2019年12月31日的余额 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
可赎回可转换优先股增加到赎回价值 |
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— |
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— |
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— |
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( |
) |
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— |
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|
— |
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( |
) |
|
首次公开发行结束时可赎回可转换优先股转换为普通股 |
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( |
) |
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( |
) |
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— |
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— |
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从首次公开发行(IPO)中发行普通股，扣除发行成本$ |
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— |
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— |
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— |
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— |
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受限制普通股的归属 |
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— |
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— |
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( |
) |
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— |
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— |
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— |
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基于股票的薪酬 |
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— |
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— |
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— |
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普通股期权的行使 |
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— |
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其他综合损失 |
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— |
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— |
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— |
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— |
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( |
) |
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— |
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( |
) |
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净损失 |
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— |
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— |
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— |
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— |
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|
— |
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— |
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( |
) |
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( |
) |
|
2020年3月31日的余额 |
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— |
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$ |
— |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
3
BEAM治疗公司
可赎回可转换优先股和股东(亏损)股权简明合并报表--续
(未经审计)
(单位为千，份额除外)
|
|
|
普通股 |
|
|
其他内容 实缴 |
|
|
累计 其他 全面 |
|
|
累计 |
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|
总计 股东的 |
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|
股票 |
|
|
金额 |
|
|
资本 |
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损失 |
|
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赤字 |
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权益 |
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||||||
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2020年12月31日的余额 |
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$ |
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$ |
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|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
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|
|
通过私募发行普通股，扣除发行成本为#美元。 |
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— |
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|
|
— |
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|
|
发行普通股收购指南 |
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|
— |
|
|
|
— |
|
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|
受限制普通股的归属 |
|
|
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|
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|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
— |
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|
— |
|
|
基于股票的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
普通股期权的行使 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
其他综合损失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
净损失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
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— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
2021年3月31日的余额 |
|
|
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|
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$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
4
BEAM治疗公司
现金流量表简明合并报表
(未经审计)
(单位：千)
|
|
|
截至3月31日的三个月， |
|
|||||
|
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
||
|
经营活动 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
净损失 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行调整： |
|
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|
|
|
|
|
|
|
折旧及摊销 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
投资折价(溢价)摊销 |
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|
|
|
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|
( |
) |
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正在进行的研发费用 |
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|
— |
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基于股票的薪酬费用 |
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|
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经营租赁使用权资产变更 |
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|
|
|
|
|
|
|
|
非现金研发许可费用，净额 |
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|
— |
|
|
|
|
|
|
衍生负债公允价值变动 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
或有对价负债公允价值变动 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
其他 |
|
|
( |
) |
|
|
— |
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|
营业资产和负债变动情况： |
|
|
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|
预付费用和其他流动资产 |
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|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
其他长期资产 |
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|
( |
) |
|
|
( |
) |
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应付帐款 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
应计费用和其他负债 |
|
|
( |
) |
|
|
|
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|
经营租赁负债 |
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
其他长期负债 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
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用于经营活动的现金净额 |
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|
( |
) |
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( |
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投资活动 |
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购置物业和设备 |
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( |
) |
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|
( |
) |
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购买有价证券 |
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|
( |
) |
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|
( |
) |
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有价证券的到期日 |
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|
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|
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|
从Guide获得的现金净额 |
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— |
|
|
购买长期投资 |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
用于投资活动的净现金 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
融资活动 |
|
|
|
|
|
|
|
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首次公开发行(IPO)收益，扣除承销折扣后的净额 |
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发行普通股所得款项 |
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支付股权发行费用 |
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偿还设备融资 |
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行使股票期权所得收益 |
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融资活动提供的现金净额 |
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现金、现金等价物和限制性现金净变化 |
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现金、现金等价物和限制性现金-期初 |
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现金、现金等价物和限制性现金-期末 |
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附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
5
BEAM治疗公司
现金流量表简明合并报表--续
(未经审计)
(单位：千)
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截至3月31日的三个月， |
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2021 |
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2020 |
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补充披露现金流信息： |
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支付利息的现金 |
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补充披露非现金投资和融资活动： |
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首次公开发行结束时将可赎回的可转换优先股转换为普通股 |
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应付账款和应计费用中的财产和设备增加 |
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取得使用权资产所产生的经营租赁负债 |
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应付账款和应计费用中的股权发行成本 |
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资产收购中承担的或有对价负债 |
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与资产收购相关发行的权益工具的公允价值 |
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可赎回可转换优先股增加至赎回价值，包括优先股股息 |
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附注是这些精简综合财务报表的组成部分。
6
光束治疗公司。
简明合并财务报表附注(未经审计)
1. 业务性质和呈报依据
组织
BEAM治疗公司(以下简称“BEAM公司”或“BEAM”)是一家生物技术公司，致力于建立领先的、完全集成的精密基因药物平台。比姆的愿景是为患有遗传病的患者提供终身治疗。该公司于2017年1月25日(初始)注册为特拉华州公司，并于2017年7月开始运营。其主要办事处位于马萨诸塞州剑桥市。
2021年2月，该公司签订了一项协议和合并计划(“Guide合并协议”)，以收购Guide Treateutics或Guide。根据指南合并协议，
流动性和资本资源
自成立以来，该公司将其几乎所有的资源都投入到建设其基础编辑平台和推进其节目组合的开发、建立和保护其知识产权、开展研究和开发活动、组织和配备公司人员、业务规划、筹集资金以及为这些业务提供一般和行政支持上。该公司受到生物技术行业早期公司常见的风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素包括但不限于与候选产品的成功研究、开发和制造相关的技术风险、竞争对手对新技术创新的开发、对关键人员的依赖、对专有技术的保护、对政府法规的遵守以及获得额外资本为运营提供资金的能力。目前和未来的项目将需要大量的研究和开发努力，包括广泛的临床前和临床试验，以及商业化之前的监管批准。这些努力需要大量额外资本、充足的人员和基础设施。即使该公司的药物开发努力取得成功，该公司何时(如果有的话)将从产品销售中获得可观的收入也是不确定的。
2020年2月，该公司完成了首次公开募股(IPO)，即首次公开募股(IPO)。在IPO中，公司进行了发行和出售
2020年10月，本公司发行并出售
于2021年1月16日，本公司与若干买方订立证券购买协议，据此，本公司同意以私募方式向买方出售及发行本公司普通股。私募交易于2021年1月21日结束。公司发行和出售
自成立以来，该公司已蒙受巨额亏损，累计亏损达#美元。
该公司预计，截至2021年3月31日，其现金、现金等价物和有价证券将达到美元。
7
与新冠肺炎相关的重大风险和不确定性
随着对2020年和2021年前三个月新冠肺炎疫情的持续关注，本公司维持并扩大了其业务连续性计划，以应对和缓解新冠肺炎疫情对其业务的影响。2020年3月，为了保护员工及其家人和社区的健康，该公司仅允许执行必须在现场完成的关键活动的人员进入其办公室，限制可随时出现在其设施中的此类人员的数量，并要求大多数员工远程工作。2020年5月，随着某些州放宽限制，
新冠肺炎疫情对公司业务、公司发展目标、经营结果和财务状况以及普通股的价值和市场的影响程度将取决于未来的发展，这些事态发展具有很高的不确定性，目前无法有把握地预测，例如疫情的最终持续时间、旅行限制、隔离、社会距离和关闭企业的要求，以及全球采取的控制和治疗这种疾病的行动的有效性。新冠肺炎疫情对全球经济造成的破坏、全球医疗体系的破坏以及其他重大影响都可能对公司的业务、财务状况、经营业绩和增长前景产生重大不利影响。
虽然新冠肺炎疫情在截至2021年3月31日的三个月内没有对公司的业务或运营结果产生重大影响，但疫情的持续时间和程度、后果以及遏制措施将决定未来对公司运营和财务状况的影响。
2. S重要会计政策摘要
公司的重要会计政策在截至2020年12月31日的年度经审计的综合财务报表及其注释中披露，这些报表包括在公司于2021年3月15日提交给证券交易委员会的10-K表格年度报告中。自这些财务报表公布之日起，比姆公司的重大会计政策没有发生重大变化，但如下所示。
陈述的基础
随附的简明综合财务报表是根据美国公认会计原则(GAAP)编制的。本说明中对适用指南的任何提及均指财务会计准则委员会(FASB)的会计准则编纂(ASC)和会计准则更新(ASU)中的权威GAAP。
合并原则
随附的简明综合财务报表包括本公司及其全资子公司的经营结果。所有公司间交易和余额都已在合并中冲销。
预算的使用
根据公认会计原则编制财务报表要求管理层作出估计和假设，以影响资产、负债和费用的报告金额、资产收购中收购的公允价值权益工具和无形资产的确定，以及截至报告期和报告期内或有资产和负债的披露。该公司的估计和假设基于历史经验(如果有)，以及它认为在当时情况下合理的各种因素。该公司持续评估其估计和假设。实际结果可能与这些估计不同。
现金、现金等价物和限制性现金
现金和现金等价物包括标准支票账户、货币市场账户以及在购买之日剩余期限不超过三个月的所有高流动性投资。限制性现金是指为作为保证金签发的信用证提供的抵押品，这些信用证与该公司对其公司和制造设施的租赁有关。
8
下表将公司简明综合资产负债表中报告的现金、现金等价物和限制性现金与简明综合现金流量表中显示的总金额(以千计)进行核对：
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3月31日， 2021 |
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3月31日， 2020 |
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现金和现金等价物 |
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受限现金 |
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现金总额、现金等价物和限制性现金 |
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资产收购
2018年，公司采用ASU 2017-01，业务合并，或ASU 2017-01，澄清了企业的定义。本公司根据收购资产的成本(包括交易成本)计量并确认不被视为企业合并的资产收购，并根据相对公允价值方法将对价分配给收购的项目。商誉不在资产收购中确认。在资产收购中，分配给收购正在进行的研究和开发而没有其他未来用途的成本在收购日计入研究和开发费用。
在收购时，公司决定一项交易是否应计入企业合并或资产收购。
或有对价负债
或有对价负债的估计公允价值(最初于购置日计量和记录)被视为3级工具，每季度或每当发生表明公允价值发生变化的事件或情况时进行审查。或有对价负债在每个报告期末按公允价值入账，估计公允价值变动记入简明综合经营报表的其他收入(费用)。
估计公允价值是根据概率调整贴现现金流模型确定的，该模型包括与技术和产品开发有关的重大估计和假设。任何成功概率的重大变化都将导致公允价值计量显著提高或降低。有关实现里程碑的期间的概率的重大变化将导致公允价值计量大幅降低或提高。
最近的会计声明
2018年11月，FASB发布了ASU 2018-18，协作安排，或ASU 2018-18，其中澄清了当协作安排参与者是会计单位上下文中的客户时，应将协作安排参与者之间的某些交易计入收入，并排除了在参与者不是客户的情况下将从协作安排参与者收到的收入对价确认为收入的可能性。ASU 2018-18年度对公司生效日期为
2016年6月，FASB发布了ASU第2016-13号，金融工具--信贷损失(主题326)：金融工具信用损失的计量，或ASU 2016-13，要求计量和确认以摊销成本持有的金融资产的预期信贷损失。ASU 2016-13年度将现有的已发生损失减值模型替换为预期损失模型。它还消除了非临时性减值的概念，并要求与可供出售债务证券相关的信贷损失通过信贷损失拨备来记录，而不是作为证券摊销成本基础的减少来记录。这些变化可能会导致提前确认信贷损失。公司在以下时间采用了ASU 2016-13
9
3. P物业和设备，网
物业和设备包括以下内容(以千计)：
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3月31日， 2021 |
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12月31日， 2020 |
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实验室设备 |
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租赁权的改进 |
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家具和固定装置 |
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计算机设备 |
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在建工程 |
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总资产和设备 |
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减去累计折旧 |
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财产和设备，净额 |
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截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月的折旧费用为
4. f金融工具的空气价值
公司按公允价值经常性计量的金融工具包括现金等价物、有价证券、与Guide合并相关的或有对价负债，以及根据哈佛大学或哈佛大学与公司之间的许可协议或哈佛许可协议，以及麻省理工学院与哈佛大学或远大学院与远大研究所或远大许可协议与远大许可协议下的成功付款衍生债务。
该公司还持有对非公开发行的公司股本证券的投资，这些证券被视为对股本证券的投资。该等投资并无可轻易厘定的公允价值，本公司根据经可见市场交易或减值(如有)调整的权益证券成本对该等投资进行估值。截至2021年3月31日，公司持有美元
下表列出了公司在2021年3月31日按公允价值等级划分的金融资产和负债的公允价值(单位：千)：
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携载 金额 |
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公平 价值 |
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1级 |
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2级 |
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3级 |
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资产 |
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现金等价物： |
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货币市场基金 |
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商业票据 |
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有价证券： |
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商业票据 |
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公司票据 |
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政府证券 |
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总资产 |
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负债 |
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成功付款责任-哈佛 |
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成功付款责任-远大研究院 |
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或有对价负债--技术 |
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或有对价负债-产品 |
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总负债 |
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10
下表列出了公司金融资产和负债在公允价值层次结构内的公允价值，公允价值为2020年12月31日(以千为单位)：
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携载 金额 |
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公平 价值 |
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1级 |
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2级 |
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3级 |
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资产 |
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现金等价物： |
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货币市场基金 |
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商业票据 |
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公司票据 |
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有价证券： |
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商业票据 |
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公司票据 |
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美国国债 |
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政府证券 |
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负债 |
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成功付款责任-哈佛 |
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成功付款责任-远大研究院 |
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现金等价物-包括在现金等价物中的货币市场基金被归类在公允价值层次的第一级，因为它们是根据活跃市场的报价市场价格进行估值的。商业票据和公司票据被归类于公允价值等级的第二级，因为定价投入不同于活跃市场的报价，于报告日期可直接或间接观察到，公允价值是通过使用模型或其他估值方法确定的。
有价证券-该公司定期以公允价值计量其有价证券，并将这些工具归类在公允价值等级的第2级。有价证券被归类在公允价值等级的第二级，因为定价投入不同于活跃市场的报价，在报告日期可以直接或间接观察到，公允价值是使用模型或其他估值方法确定的。
成功付款负债-如附注9中进一步讨论的，许可协议公司必须根据公司A系列优先股初始加权平均价值的指定倍数，或在首次公开募股后，比姆公司普通股的市值在指定的估值日期支付款项。公司根据哈佛许可协议和远大许可协议为成功付款承担的责任按公允价值计算。为了确定成功支付负债的估计公允价值，该公司使用蒙特卡洛模拟方法，根据几个关键变量对股票价格的未来走势进行建模。
在计算哈佛和博德学院成功付款负债的估计公允价值时，纳入了以下变量：
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哈佛 |
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博德学院 |
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3月31日， 2021 |
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12月31日， 2020 |
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3月31日， 2021 |
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12月31日， 2020 |
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普通股公允价值(每股) |
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预期波动率 |
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预期期限(年) |
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预期波动率的计算是利用与预期期限假设相符的一段时间内类似上市公司股票的历史波动率的现有信息进行估计的。此外，公司在计算成功付款负债时纳入了估值计量日期的估计数量、时间和概率。
下表对基于第3级投入的成功付款负债的公允价值变化(以千为单位)进行了核对：
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截至2021年3月31日的三个月 |
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哈佛 |
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博德学院 |
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总计 |
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2020年12月31日的余额 |
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公允价值变动 |
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2021年3月31日的余额 |
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11
或有对价负债 – 如中进一步讨论的NOTE 8，导览 采办, 根据指南合并协议，指南的前股东和期权持有人有资格获得高达$的额外收入
下表对基于第三级投入的或有对价负债的公允价值变动进行了核对(以千计)：
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截至2021年3月31日的三个月 |
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技术里程碑 |
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产品里程碑 |
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总计 |
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2021年2月23日的余额(开始) |
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公允价值变动 |
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2021年3月31日的余额 |
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在计算指南技术和产品或有对价负债的估计公允价值时纳入了以下变量：。
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技术里程碑 |
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3月31日， 2021 |
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3月31日， 2021 |
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贴现率 |
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付款概率 |
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预计付款年份 |
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5. 有价证券
下表汇总了公司截至2021年3月31日持有的有价证券(单位：千)：
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摊销成本 |
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毛 未实现 收益 |
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毛 未实现 损失 |
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公允价值 |
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公司票据 |
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下表汇总了该公司截至2020年12月31日持有的有价证券(单位：千)：
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摊销成本 |
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毛 未实现 收益 |
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毛 未实现 损失 |
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公允价值 |
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商业票据 |
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$ |
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公司票据 |
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美国国债 |
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政府证券 |
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总计 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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有价证券的摊销成本根据溢价摊销和到期折价增加进行调整。截至2021年3月31日，累计其他综合亏损余额仅由与有价证券相关的活动组成。有几个
12
本公司持有信用质量高的公司的债务证券，并已确定其任何债务证券的信用风险没有实质性变化。合同到期日s在所有的投资中，不到一年的。
6. 应计费用和其他流动负债
应计费用和其他流动负债包括以下内容(以千计)：
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3月31日， 2021 |
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12月31日， 2020 |
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专业费用 |
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$ |
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$ |
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其他研究费用 |
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工艺开发和制造成本 |
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雇员补偿及相关福利 |
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其他 |
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总计 |
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$ |
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$ |
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7. 租契
经营租约
该公司的经营租约如下：
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• |
2018年2月签订的 |
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• |
2018年10月开始租用实验室空间，该租约始于 |
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• |
2019年6月和7月的办公和实验室空间租约，这两份租约都始于2019年 |
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• |
2019年4月将建造办公和实验室空间的租约，第一阶段的租金预计最早将于2021年下半年开始支付， |
下表汇总了运营租赁成本和转租收入(单位：千)：
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截至三个月 3月31日， |
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2021 |
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2020 |
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经营租赁成本 |
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$ |
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$ |
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可变租赁成本 |
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总计 |
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$ |
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下表汇总了经营性租赁的租期和折扣率：
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3月31日， 2021 |
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12月31日， 2020 |
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加权平均剩余租赁年限(年) |
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加权平均贴现率 |
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% |
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% |
13
下表汇总了租赁费对于计入租赁负债计量的金额(以千计)：
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截至三个月 3月31日， |
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2021 |
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2020 |
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用于经营租赁的经营现金流 |
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$ |
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$ |
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取得ROU资产所产生的经营租赁负债 |
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于2021年3月31日，本公司截至12月31日各年度的经营租赁未来最低租赁支付如下(单位：千)：
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2021年剩余时间 |
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$ |
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2022 |
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2023 |
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2024 |
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2025 |
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此后 |
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未贴现的租赁付款 |
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减去：推定利息 |
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( |
) |
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经营租赁负债总额 |
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$ |
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于2020年8月，本公司与亚历山大港房地产股权公司订立租赁协议，以建造
8.导购
在……上面
14
此外，Guide的前股东和期权持有者将有资格获得高达1美元的额外收益
公司确定，所有未来技术和产品里程碑付款都被归类为ASC 480项下的或有对价负债，因此，公司于指南合并协议日期就这些里程碑记录了公允价值为#美元的负债。
交易价格的确定和分配如下(以千为单位)：
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成交价 |
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已发行权益工具的公允价值 |
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$ |
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技术和产品或有对价负债 |
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交易成本 |
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成交总价 |
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$ |
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分配的交易价格 |
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正在进行的研究和开发 |
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$ |
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获得的现金 |
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预付费用和其他资产 |
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财产和设备 |
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集结的劳动力 |
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承担的其他债务 |
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( |
) |
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成交总价 |
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$ |
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9. 执照 协议
哈佛许可协议
根据哈佛许可协议的条款，哈佛有权获得基于在指定估值日期实现公司A系列优先股初始加权平均值的指定倍数而确定的成功付款。成功酬金从$1到$1不等。
下表汇总了公司对哈佛大学的成功付款责任(以千为单位)：
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3月31日， 2021 |
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12月31日， 2020 |
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哈佛成功付款责任 |
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$ |
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$ |
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下表汇总了哈佛成功付款负债的公允价值变化所产生的费用(以千为单位)：
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截至3月31日的三个月， |
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2021 |
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2020 |
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哈佛成功付款负债的公允价值变动 |
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$ |
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$ |
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截至2021年3月31日，
15
2021年5月，第一个成功付款已发生的测量和应支付的金额去了哈佛大学计算为$
根据哈佛许可协议，每年的维护费被记录为研发费用。专利诉讼费用在发生的期间确认为费用。截至2021年3月31日，本公司认定哈佛许可协议下的产品开发和监管批准里程碑和特许权使用费是不可能的，因此，
广泛的许可协议
根据远大许可协议的条款，远大研究所有权获得成功付款，该付款是根据在指定估值日期实现A系列优先股初始加权平均值的指定倍数确定的。成功酬金从$1到$1不等。
下表汇总了公司对远大学院的成功付款责任(单位：千)：
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3月31日， 2021 |
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12月31日， 2020 |
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博大成功付款责任 |
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$ |
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$ |
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下表汇总了远大研究院成功付款负债的公允价值变化所产生的费用(以千为单位)：
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截至3月31日的三个月， |
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2021 |
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2020 |
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远大研究院成功付款责任的公允价值变动 |
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$ |
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$ |
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截至2021年3月31日，
2021年5月，进行了第一次成功付款测量，并计算出欠远大学院的金额为$
远大许可协议项下的年度维护费记为研发费用。专利诉讼费用在发生的期间确认为费用。截至2021年3月31日，本公司认定远大许可协议下的产品开发和监管审批里程碑和特许权使用费是不可能的，因此，
Editas许可协议
2018年5月，该公司与Editas Medicine，Inc.或Editas签订了许可协议或Editas许可协议。根据Editas许可协议，Editas授予本公司许可和选择权，以获得Editas拥有或控制的某些知识产权的许可，用于特定用途。
根据Editas许可协议，每年的维护费被记录为研发费用。年度专利成本在发生时计入费用。此外，公司还必须在达到指定的里程碑后向Editas支付一定的开发、监管和商业里程碑款项。截至2021年3月31日，触发这些里程碑付款的可能性不大，因此，
16
生物调色板许可协议
于2019年3月，本公司与Bio Palette Co.，Ltd.，或Bio Palette订立许可协议，根据Bio Palette拥有或控制的与基础编辑相关的若干专利权，比姆获得独家(即使是Bio Palette)可再许可的许可，以开发全球治疗人类疾病的产品，但不包括亚洲微生物群领域的产品(“Bio Palette许可协议”)。此外，本公司根据与本公司拥有或控制的碱基编辑和基因编辑相关的某些专利权授予Bio Palette独家(甚至与Beam一样)许可证，以开发亚洲微生物组领域的产品。协议的每一方都保留在世界范围内开发和制造微生物群领域产品的非排他性权利，其唯一目的是在自己的领土上开发这些产品。如果任何一方决定不利用他们在微生物群领域的权利，每一方都同意在微生物群领域承担某些协调义务。除非提前终止，否则生物调色板许可协议将在每个此类许可产品和国家/地区的适用版税期限到期时，按许可产品和国家/地区到期。
在2020年6月获得美国某项Bio Palette专利后，该公司支付了一笔里程碑式的付款，金额为$
管理层的结论是，从上述每笔交易中获得的许可证不符合作为投入的企业的会计定义，但许可证没有获得任何过程或产出，许可的技术没有实现技术上的可行性。由于与许可证一起获得的投入不构成“业务”，因此交易被计入资产收购。于每份许可协议日期，所收购的资产并无其他未来用途，且该等资产尚未达到技术可行性阶段。因此，所有基于股票和现金支付的债务都作为研究和开发费用记录在随附的综合经营报表和其他全面亏损中。
10.协作和许可协议
优质医疗
2019年9月，该公司与Prime Medicine Inc.或Prime Medicine签订了一项合作和许可协议，研究和开发由Beam的创始人之一开发的一项新的基因编辑技术。根据协议条款，该公司向Prime Medicine授予了其某些CRISPR技术(包括Cas12b)、传递技术和比姆控制的某些其他技术的非独家许可，以开发用于治疗人类疾病的基因编辑产品并将其商业化。该公司目前没有在其目前的任何计划中使用从Prime Medicine获得许可的知识产权，但要求它使用从Prime Medicine获得许可的知识产权，以商业上合理的努力开发新的候选产品。此外，每一方都向另一方授予某些在协议生效日期后开发并由授权方控制或由双方共同拥有的特定技术的排他性和非排他性许可。每一方都有义务将合作开发的某些技术的权利转让给另一方。
比姆有义务发行$
此外，到2021年3月，该公司还向Prime Medicine提供非实质性的临时管理和启动服务。
截至2021年3月31日，该公司确定该协议下的未来里程碑和特许权使用费不太可能得到承认。
神韵
2019年4月，比姆与Verve Treateutics，Inc.或Verve签订了一项合作和许可协议，即Verve协议，以研究基因编辑策略，以修改与冠心病风险增加相关的基因。根据Verve协议条款，本公司向Verve授予若干基础编辑技术及若干传送技术的独家许可，而Improvance及Verve则根据Verve控制的若干专有技术及专利授予Beam非独家许可、于联合协作技术中拥有权益及在若干传送技术下授予独家许可(Verve除外)。
截至2021年3月31日，本公司认定Verve协议下的里程碑和特许权使用费不可能得到承认。
17
11.优先股及普通股
2020年1月，本公司授权可发行的优先股为
2020年2月，本公司完成首次公开募股(IPO)，即本公司发行和出售股票的首次公开募股(IPO)
2020年10月，本公司发行并出售
2020年10月，由于本公司选择延续比姆与Prime Medicine的合作协议，本公司发布
2021年1月，本公司发行并出售
2021年4月，公司与Jefferies LLC(“Jefferies”)签订了一项在市场上(“ATM”)的销售协议，根据该协议，公司可不时以当时的市场价格提供和出售总收益不超过$的公司普通股。
2021年5月，第一次成功的付款测量发生了，向哈佛大学和博德学院支付的成功费用为$
12.股票期权及授予计划
股票期权和赠与计划
BEAM治疗公司2017年6月通过并于2019年2月和5月修订的BEAM治疗公司2017年股票期权和授予计划规定，向公司员工、高级管理人员、董事、顾问和外部顾问授予合格激励性股票期权和非限制性股票期权、限制性股票奖励、限制性股票单位或其他奖励，以发行或购买公司普通股股票。
2019年10月，公司董事会通过了BEAM治疗公司2019年股权激励计划，或2019年计划，在IPO之后，所有基于股权的奖励都是根据2019年计划授予的。2019年计划规定向公司的员工、高管、董事、顾问和外部顾问授予合格和非合格股票期权、股票增值权、限制性和非限制性股票和股票单位、绩效奖励和其他基于股票的奖励。截至2021年3月31日，公司拥有
18
在简明合并经营报表和其他综合亏损中记为研发费用、一般管理费用和其他综合损失的股票补偿费用如下(单位：千)：
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截至三个月 3月31日， |
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2021 |
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2020 |
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研发 |
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一般和行政 |
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基于股票的薪酬总费用 |
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股票期权
公司股权奖励计划下的期权活动摘要：
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数 选项的数量 |
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加权 平均值 锻炼 价格 |
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截至2020年12月31日未偿还 |
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授与 |
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练习 |
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没收 |
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截至2021年3月31日未偿还 |
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自2021年3月31日起可行使 |
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截至2021年3月31日止三个月，已授出的加权平均授出日每股购股权公允价值为$。
限制性股票
公司发行限制性普通股，包括限制性股票单位和限制性股票奖励。发行的限制性普通股一般归属于两到五年的时间
以下是该公司的限制性股票活动摘要：
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股票 |
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加权的- 平均资助金 约会集市 价值 |
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截至2020年12月31日未授权 |
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已发布 |
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既得 |
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( |
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截至2021年3月31日未授权 |
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$ |
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截至2021年3月31日，大约有$
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13.普通股股东应占每股净亏损
如上所述，在本公司报告普通股股东应占净亏损的期间，潜在摊薄证券已被排除在每股摊薄净亏损的计算之外，因为它们的影响将是反摊薄的。因此，用于计算普通股股东应占基本净亏损和稀释后每股净亏损的已发行普通股加权平均数是相同的。
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截至3月31日， |
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2021 |
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2020 |
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未归属限制性股票 |
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购买普通股的未偿还期权 |
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总计 |
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下表汇总了公司普通股股东应占每股基本净亏损和稀释净亏损的计算方法(除股票和每股金额外，以千计)：
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截至3月31日的三个月， |
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2021 |
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2020 |
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分子： |
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普通股股东应占净亏损 |
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分母： |
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基本普通股和稀释普通股的加权平均数 |
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普通股股东应占每股基本亏损和摊薄净亏损 |
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$ |
( |
) |
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$ |
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14. 所得税
在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月里，由于管理层没有预测公司在不久的将来处于应税状态，公司记录了联邦和州递延税项资产的全额估值津贴。
15.关联方交易
创建者
截至2021年和2020年3月31日的三个月，公司支付了$
神韵
该公司和Verve是协作和许可协议的一方，并且拥有共同的董事会成员。在截至2020年3月31日的三个月内，本公司购买了Verve系列A类优先股，价值美元。
该公司从Verve购买了某些材料，金额达#美元。
优质医疗
该公司和Prime Medicine是合作和许可协议的双方，有一个共同的创始人和几个共同的董事会成员。
此外，2019年9月，关于本公司与Prime Medicine的合作和许可协议，本公司签署了一份经修订的书面协议，向Prime Medicine提供某些临时管理和启动服务，直至2021年3月。Prime Medicine有义务偿还公司因提供服务而产生的自付费用，并从2020年10月开始向公司支付了#美元。
20
16.随后发生的事件
在市场上提供产品
2021年4月，本公司与Jefferies订立自动柜员机销售协议，根据该协议，本公司可不时以现行市价发售及出售总收益最高达$$的本公司普通股股份
成功付款
2021年5月，第一次成功的付款测量发生了，向哈佛大学和博德学院支付的成功费用为$
21
第二项：管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析
以下对我们财务状况和经营结果的讨论和分析应与我们的简明综合财务报表以及本季度报告10-Q表其他部分包括的这些报表的相关注释一起阅读。除历史财务信息外，以下讨论和分析还包含涉及风险、不确定性和假设的前瞻性陈述。为便于显示，本文中包含的一些数字已进行了四舍五入。由于许多因素，包括第二部分第1A项“风险因素”中讨论的因素，我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述中预期的结果大不相同。以及本季度报告中表格10-Q和“第1A项”中的其他部分。在截至2020年12月31日的财年的Form 10-K年度报告中，我们的“风险因素”部分。
概述
我们是一家生物技术公司，致力于建立领先的、完全集成的精密基因药物平台。我们的愿景是为患有严重疾病的患者提供终身治疗。为了实现这一愿景，我们已经组装了一个平台，其中包括一套基因编辑和交付技术，并正在开发内部制造能力。我们的基因编辑技术套件以我们专有的碱基编辑技术为基础，这可能使一类全新的精确遗传药物成为可能，这些药物针对基因组中的单个碱基，而不会导致DNA双链断裂。这种方法使用了一种化学反应，旨在在目标序列上产生精确、可预测和高效的遗传结果。我们的新型碱基编辑器有两个主要组成部分：(I)与引导RNA结合的CRISPR蛋白，它利用CRISPR已有的DNA靶向能力，但经过改造不会导致双链断裂；(Ii)碱基编辑酶，如脱氨酶，它对目标DNA碱基进行所需的化学修饰。我们相信，与传统的基因编辑方法相比，这种设计有助于更精确、更有效的编辑，传统的基因编辑方法通过在DNA中创建有针对性的双链断裂来操作；这些断裂可能会导致不必要的DNA修饰。我们相信，我们编辑人员的精确度将极大地提高基因编辑在广泛的治疗应用中的影响。
为了在广泛的治疗应用中释放我们的基础编辑技术的全部潜力，我们正在追求一系列经过临床验证的和新颖的交付方式。对于给定的组织类型，我们使用具有最引人注目的生物分布的递送方式。我们目前的项目按输送方式组织成三条不同的管道：(1)电穿孔，有效地输送到血细胞和免疫细胞离体(2)用于非病毒的脂质纳米粒或LNPs体内(3)腺相关病毒载体，或AAV，用于在未来向肝脏和潜在的其他器官投递病毒；以及(3)腺相关病毒载体，或AAV，用于体内病毒传播到眼睛和中枢神经系统，或中枢神经系统。
碱基编辑方法的优雅与组织特定的传递方式相结合，为具有针对性的高效、精确和高度通用的基因编辑系统提供了基础，该系统能够同时对几个基因进行基因校正、基因沉默/基因激活和/或多重编辑。我们目前正在针对不同的编辑目标，利用我们的全部开发能力，推出广泛、多样化的基础编辑程序组合。我们相信，我们基础编辑的灵活性和多功能性可能会为精密遗传药物领域带来广泛的治疗适用性和变革潜力。
我们相信，建立一个将我们的基因编辑能力与先进的交付和制造能力相结合的集成平台，将使我们获得最大的灵活性，以开发我们自己的可持续产品组合，并创建一个中心，与其他公司合作，在所有可能的应用中释放精密遗传医学的全部潜力。
离体电穿孔治疗血液学：镰状细胞病和β-地中海贫血
我们正在利用碱基编辑来开发两种互补的治疗镰状细胞疾病的方法， 一种由β珠蛋白基因(BEAM-101和BEAM-102)的单点突变E6V引起的严重遗传性血液疾病，以及一种治疗β-地中海贫血的方法， 另一种遗传性血液疾病，特征是由于β珠蛋白(BEAM-101)表达不足导致功能性血红蛋白产生减少而导致严重贫血。
BEAM-101：重建自然发生的保护性突变以激活胎儿血红蛋白
我们的开发候选药物BEAM-101复制了遗传性持续胎儿血红蛋白(HPFH)个体中看到的单碱基变化，以潜在地保护他们免受导致镰状细胞疾病或β地中海贫血的突变的影响。
我们已经实现了概念验证体内将碱基编辑的人CD34细胞长期植入小鼠体内，用于BEAM-101。植入的持续性和高水平的编辑已经在几项临床前研究中得到证实，包括在使用临床相关量表产生的材料的研究中。经过与监管机构的对话，并在我们非目标生物分析的支持下，我们在2020年启动了IND启用研究，预计在2021年下半年提交BEAM-101的IND。
22
BEAM-102：直接纠正镰状细胞突变
我们正在开发的针对镰状细胞病的第二种碱基编辑方法BEAM-102，是对β珠蛋白基因第6位的致病镰状突变的直接纠正。我们的嵌入式基础编辑器(IBE)实现了这一方法，它是基础编辑器的架构变体，相对于基础基础编辑器具有增强的特异性和改变的活动窗口的属性。我们的IBES通过扩展可为用于靶向DNA的任何给定CRISPR蛋白创建的编辑窗口的范围来扩展潜在碱基编辑目标的广度。通过将脱氨酶插入到CRISPR蛋白的不同战略位置，从而重新定位脱氨酶的编辑窗口，IBES可以在传统编辑窗口之外进行编辑。BEAM-102通过重建一种自然产生的正常人类血红蛋白变体HBG-Makassar，直接纠正镰状细胞疾病的致病突变。通过单次A-G编辑，我们已经在从镰状细胞病患者分离的原代人类CD34+细胞中证明了创造自然产生的Makassar血红蛋白变体的能力。这种变种于1970年首次发表于人类身上，具有与野生型变种相同的功能，不会导致镰状细胞疾病。与其他方法不同的是，以这种方式成功编辑的细胞会被完全纠正，不再含有镰刀蛋白。
2020年第二季度，我们在BEAM-102上公布了临床前数据，表明我们的腺嘌呤碱基编辑人员(ABES)可以高效地将致病血红蛋白S(HBS)点突变转化为HBG-Makassar，效率超过80%。在这项临床前研究中，Makassar变体不会导致血红蛋白聚合和红细胞镰刀状，因此，编辑后的细胞通过消除致病蛋白而治愈。这项研究的结果证实了Makassar变体保护细胞免受镰刀的能力，即使在单等位基因编辑的情况下也是如此(有一个镰刀等位基因和一个校正的等位基因)。我们计划在2021年启动BEAM-102的IND使能研究。
离体多重编辑的电穿孔：CAR-T细胞疗法
我们计划以嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)为靶点的最初迹象是复发、难治的候选产品。 T细胞急性淋巴细胞白血病(T-ALL)，一种影响儿童和成人的严重疾病，以及急性髓系白血病(AML)。我们相信，与现有方法相比，我们的方法有可能产生更高的应答率和更深层次的缓解。我们的概念验证临床前实验已经证明，碱基编辑人员能够高效地同时修改原代人类T细胞中的8个基因组位点，通过流式细胞术检测目标蛋白基因敲除的效率从85%到95%不等。重要的是，这些结果是在没有产生染色体重排的情况下获得的，如UDiTaSTM或G-显带核型等敏感方法检测到的结果，也没有因为编辑而损失细胞活力。我们的概念验证实验也证明了T细胞对靶肿瘤细胞的强大杀伤力体外培养和体内.
BEAM-201：通用CD7靶向CAR-T细胞
BEAM-201是我们用于治疗复发/难治性T-ALL的有效和特异的抗CD7、多重编辑、同种异体CAR-T开发候选药物。BEAM-201是使用良好的制造实践(CGMP)，符合临床规模的工艺生产的，在该工艺中，来自健康捐赠者的T细胞同时在四个基因组位点进行碱基编辑，然后用编码抗CD7 CAR的慢病毒进行转导。由此产生的细胞是普遍相容的、同种异体(“现成”)以CD7为靶标的CAR-T细胞，既能抵抗杀菌剂，又能抵抗免疫抑制。据我们所知，BEAM-201是第一个同时进行四次编辑的细胞疗法。我们计划在2021年启动BEAM-201的IND使能研究。
肝病的非病毒传递：α-1抗胰蛋白酶缺乏症和糖原储存障碍1a
我们目前正在使用来自各种来源的各种阳离子脂质来推进我们的遗传性肝病计划，其中包括Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症(Alpha-1)和糖原储存疾病IA型(GSDIa)(也称为Von Gierke病)。
阿尔法-1是一种严重的遗传性疾病，可导致进行性肺病和肝病。当患者在氨基酸342位的SERPINA1基因的两个拷贝中都有点突变(E342K，也称为PIZ突变或“Z”等位基因)时，就会出现最严重的阿尔法-1。 凭借我们的碱基编辑的高效率和精确度，我们的目标是利用ABES实现A-T和G-C碱基对的可编程转换，并精确地将E342K点突变纠正回野生型序列。
GSDIa是一种由G6PC基因突变引起的先天性葡萄糖代谢紊乱，导致低血糖水平，如果患者不坚持每1至4小时(包括隔夜)服用一次缓释型葡萄糖的严格方案，低血糖水平可能是致命的。我们治疗GSDIa患者的方法是通过LNP传递应用碱基编辑来修复导致这种疾病的两个最常见的突变，R83C和Q347X。
我们继续推进我们的肝病项目。在2020年，我们展示了直接纠正导致Alpha-1的突变的能力，提供了体外培养和体内用于基础编辑以纠正此疾病的临床前概念验证。我们也达到了编辑水平体内，在临床前模型中，用于纠正导致GSDIa的两个最普遍的突变，如果在人类身上复制，这可能是临床相关的。
23
重要的下一步是我们的肝病项目正在最后敲定我们的LNP配方，我们在开发使用概念验证靶点的配方方面正在取得进展。到目前为止，通过这种配方，我们已经在小鼠身上显示了与临床使用一致的剂量的高水平编辑。此外，在2021年5月，我们宣布首字母来自我们使用mRNA编码对各种LNP配方和mRNA生产过程进行评估的数据安倍并引导RNA以ALAS1基因为靶点，ALAS1基因是遗传性肝病的替代有效载荷。数据显示，体内在总RNA剂量为1.5毫克/公斤的情况下，非人灵长类动物肝脏中的RNA含量从最初的不到10%编辑到52%。数据还表明，这些制剂在1.5mgkg的非人类灵长类动物中耐受性良好，肝酶轻度和短暂升高，并显示出有希望的临时稳定性，在-20⁰C下8周后保持效力. 我们正在继续努力优化我们的LNP配方和相信我们正在按部就班地在2021年下半年从我们的肝脏投资组合中提名我们的第一个开发候选人。
眼部和中枢神经系统疾病的病毒输送：Stargardt病
我们目前正在评估AAV技术，以纠正引起Stargardt病(一种进行性黄斑变性)的ABCA4基因最常见的突变之一。这种突变被称为G1961E点突变。
我们的基本编辑方法是修复ABCA4基因的G1961E点突变。使用微小的斑点刺激或光刺激通过大小相当于单个感光细胞的孔的疾病建模表明，这些细胞中只有12%-20%足以保护视力。因此，我们预计，这些细胞中12%-20%范围内的编辑百分比将是疾病修饰性的，因为每个编辑的细胞都将被完全纠正并免受生化缺陷的影响。
我们已经确定了一种碱基编辑器，它能够编辑携带人类突变序列的重组细胞中大约45%的等位基因。考虑到基本编辑器大于单个AAV的包装容量，我们使用分体式AAV系统，它通过两个AAV向量提供基本编辑器。一旦进入单元格，编辑器的两个部分就会重新组合，以创建一个功能基本编辑器。在我们敲入ABCA4G1961E点突变的人视网膜色素上皮细胞系(ARPE-19细胞)中，我们已经证明了大约 分体式AAV系统双重感染5周后，75%的疾病等位基因出现。
基因药物的运送
为了补充我们的下一代基因编辑技术，我们还在一系列交付技术上进行了重大投资，将我们的基因编辑有效载荷传递给合适的细胞，从而实现潜在的根治疗法。这些交付技术包括离体电穿孔、非病毒载体(如LNPs)和病毒载体(如AAV)。在我们的计划中，我们最初专注于这些经过临床验证的技术的应用，例如离体编辑造血干细胞或向肝脏输送LNP。从长远来看，我们还在投资于更具创新性的递送选择，例如可以靶向肝脏以外其他器官的LNPs，或者AAV以外的新型病毒载体。我们还开发了关键的使能能力，如mRNA制造和细胞加工，用于自体和同种异体细胞治疗。
按照这种方法，我们最近收购了Guide Treeutics，Inc.(或称Guide)，利用我们的编辑技术扩展了我们探索新组织和疾病适应症的能力。GUIDE的专有筛查技术，利用DNA条形码实现高吞吐量体内LNP筛查为我们提供了获取现有广泛的脂质和脂质制剂文库的途径，以及产生额外的新型LNP的能力，我们相信这些LNP可以加速基因编辑有效载荷的新型非病毒传递到肝脏以外的组织。
通力合作
我们相信，我们的碱基编辑技术具有跨越多种遗传病的潜力。为了充分实现这一潜力，我们已经并将继续寻求与开创性公司以及领先的学术和研究机构的创新合作、许可和战略联盟。此外，我们已经并将继续寻求有可能使我们加快临床前研究和开发工作的关系。这些关系将使我们能够积极追求我们的愿景，即最大限度地发挥基地编辑的潜力，为患有严重疾病的患者提供终身治疗。
离体电穿孔治疗血液病和肿瘤学
波士顿儿童医院
2020年7月，我们与波士顿儿童医院(Boston Children‘s Hospital，简称波士顿儿童医院)结成战略联盟。根据协议条款，我们将赞助波士顿儿童医院的研究项目，以促进使用我们专有的基础编辑技术开发针对疾病的疗法。波士顿儿童医院还将作为一个临床网站，推进我们的管道在某些感兴趣的治疗领域(包括镰状细胞疾病和儿科白血病的项目)的工作台到床边的翻译，以及针对其他疾病的新项目的探索。
24
品红治疗公司
2020年6月，我们宣布与Magenta治疗公司(Magenta Treateutics Inc.，简称Magenta)达成一项非独家研究和临床合作协议，以评估MGTA-117的潜在效用。MGTA-117是Magenta的新型靶向抗体-药物结合物，用于治疗接受我们基础编辑疗法的镰状细胞疾病和β-地中海贫血患者。条件作用是患者身体准备接受编辑后的细胞所必需的关键部分，编辑后的细胞携带正确的基因，必须植入患者的骨髓才能发挥作用。今天的调理疗法依赖于非特异性的化疗或放疗，而这些都与显著的毒性有关。MGTA-117的设计目的是精确地仅针对造血干细胞和祖细胞，以节省免疫细胞，并已在非人类灵长类动物模型中显示出高选择性、强大的有效性、广泛的安全性和广泛的耐受性。MGTA-117可能能够清除骨髓中的空间，以支持患者的长期植入和快速康复。将我们基地编辑技术的精确性与MGTA-117实现的更有针对性的调理方案相结合，有可能进一步改善患有这些严重疾病的患者的治疗结果。当与MGTA-117结合使用时，我们将负责与开发我们的基础编辑器相关的临床试验费用，而洋红色将继续负责MGTA-117的所有其他开发费用。
肝病的非病毒递送
VERVE治疗学
2019年4月，我们与Verve Treateutics Inc.或Verve签订了一项合作和许可协议，Verve是一家专注于开发基因药物的公司，旨在安全地编辑成年人的基因组，永久降低LDL胆固醇和甘油三酯水平，从而治疗冠心病。这一合作使我们能够更充分地认识到基地编辑在治疗心血管疾病方面的潜力，这是我们的核心重点之外的一个领域，Verve团队在这一领域拥有重要的世界级专业知识。根据协议条款，Verve获得了我们的基础编辑技术、基因编辑和输送技术的独家使用权，这些技术用于针对某些心血管目标的人类治疗应用。作为交换，我们获得了2556,322股Verve普通股。此外，我们将收到某些临床和监管活动的里程碑式付款，在第一阶段研究完成后，我们保留参与未来开发和商业化的选择权，并为任何针对这些目标的产品分享美国50%的损益。Verve向我们授予了由Verve控制的专有技术和专利的非独家许可，并对联合协作技术感兴趣。任何一方都可能欠另一方与交付技术产品相关的某些临床和监管事件的里程碑式付款。根据本协议，任何一方都可能根据任何商业化交付技术产品的净销售额向另一方支付特许权使用费。
2021年1月，Verve宣布已经选择VERVE-101作为其主要产品，最初将为治疗杂合性家族性高胆固醇血症(HeFH)而开发，HeFH是一种潜在的致命遗传性心脏病。患有HeFH的个体有一种基因突变，导致血液中极高的LDL-C水平。随着时间的推移，高LDL-C会在心脏动脉中积聚，导致血液流动减少或堵塞，最终导致心脏病发作或中风。前蛋白转换酶枯草杆菌/可信9(PCSK9)基因失活可以上调LDL受体的表达，从而降低LDL-C水平。VERVE-101通过对PCSK9的DNA遗传序列进行一次从A到G的改变，目的是使目标基因失活。
2021年1月，Verve还报告了在非人类灵长类动物中的额外临床前概念验证数据，这些数据证明了ABES成功地关闭了PCSK9。利用从美国获得许可的ABE技术和包装在工程脂质纳米颗粒中的优化引导RNA，Verve宣布了一系列数据，证明体内非人灵长类动物肝脏中PCSK9基因的碱基编辑导致血液LDL-C和血液PCSK9蛋白水平在单一疗程后持久而持续地降低。在它的研究中，Verve公司报告说，一次静脉输液在两周内实现了血液LDL-C下降59%，并在治疗后6个月保持不变，在此期间LDL-C下降了平均61%。Verve还透露，在同样的6个月时间里，血液中PCSK9蛋白的平均水平降低了89%。Verve进一步报告说，这种治疗耐受性很好，在研究期间没有报告任何不良事件，在对原代人类肝细胞的研究中，观察到明确的目标编辑证据，没有目标外编辑的证据。
根据我们与Verve达成的协议条款，在完成第一阶段研究后，我们可以行使参与任何项目未来开发和商业化的权利。
眼科和中枢神经系统疾病的病毒传递
巴塞尔分子与临床眼科研究所
2020年7月，我们宣布与巴塞尔分子和临床眼科研究所(IOB)开展研究合作。IOB由诺华(Novartis)、巴塞尔大学医院(University Hospital Of Basel)和巴塞尔大学(University Of Basel)等财团于2018年创立，是旨在治疗视力受损和失明的基础和翻译研究领域的领先者。IOB的临床科学家也帮助开发了更好的方法来测量Stargardt病对视力的影响。此外，IOB的研究人员已经开发出视网膜的活体模型，也就是所谓的有机体，可以用来测试新的疗法。根据协议条款，两家公司将利用IOB在眼科领域的独特专业知识以及我们新颖的基地编辑技术来推进针对某些眼病(包括Stargardt病)的治疗计划。
25
制造业
为了实现基础编辑作为一种新型药物的全部潜力，并使我们在多种交付方式上的并行投资战略得以实现，我们正在建立跨发现、制造以及临床前和临床开发的定制和集成能力。由于高质量生产以及对生产时机和技术诀窍的控制至关重要，我们已采取措施建立自己的生产设施，这将使我们能够灵活地生产多种不同的药物产品。我们相信，这项投资将最大限度地提高我们的投资组合和能力的价值、我们项目在技术上成功的可能性，以及我们为患者提供终身治疗的速度。
2020年8月，我们与Alexandria Real Estate Equities，Inc.签订了一项租赁协议，在北卡罗来纳州研究三角公园建造一座目前符合cGMP标准的10万平方英尺制造工厂，旨在支持广泛的临床项目。我们将在五年内投资8300万美元，预计该设施将于2023年第一季度投入运营。该项目将在一定程度上得到北卡罗来纳州经济投资委员会批准的就业发展投资赠款的推动，该基金授权根据该项目产生的新税收进行潜在的补偿。该工厂将被设计为支持我们的离体血液学和肿瘤学的细胞治疗项目体内针对肝病的非病毒输送计划，可以灵活地支持我们的病毒输送计划的制造，并最终扩大规模，以支持潜在的商业供应。
在我们的第一波临床项目中，我们将使用在遗传药物方面具有相关制造经验的合同制造组织(CMO)。
收购
2021年2月，我们签订了一项协议和合并计划，或称Guide合并协议，以收购Guide Treateutics，Inc.或Guide。根据Guide合并协议，我们根据截至2021年2月19日的10个交易日内普通股的成交量加权平均价格，向Guide的前股东和期权持有人支付了1.2亿美元的预付对价，不包括惯常的购买价格调整。此外，Guide公司的前股东和期权持有人将有资格额外获得高达1.0亿美元的技术里程碑付款和2.2亿美元的产品里程碑付款，这些付款将以我们的普通股支付。
新冠肺炎
随着截至2020年12月31日的一年和截至2021年3月31日的三个月对新冠肺炎疫情的持续关注，我们保持并扩大了业务连续性计划，以应对和缓解新冠肺炎疫情对我们业务的影响。2020年3月，为了保护我们员工及其家人和社区的健康，我们限制执行必须在现场完成的关键活动的人员才能进入我们的办公室，限制可以随时出现在我们设施中的此类人员的数量，并要求我们的大多数员工远程工作。2020年5月，随着某些州放宽限制，我们制定了新的协议，以更好地允许我们的全部实验室工作人员进入我们的设施。这些协议包括几个轮班，在一周七天的协议中工作。我们预计将继续产生额外的成本，以确保我们遵守疾控中心制定的指导方针，并为现场员工提供安全的工作环境。
新冠肺炎大流行对我们的业务、我们的企业发展目标、运营结果和财务状况(包括我们普通股的价值和市场)的影响程度将取决于未来的发展，这些发展具有高度不确定性，目前无法自信地预测，例如大流行的持续时间、范围和严重程度，美国和其他国家实施旅行限制和社会距离的持续时间和程度，企业关闭和商业中断，美国和其他国家采取行动控制和治疗疾病的有效性。 感染率的周期性高峰，导致新冠肺炎爆发的新病毒株，以及有效疫苗的广泛可获得性。新冠肺炎疫情对全球经济的破坏、全球医疗体系的中断以及其他重大影响可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生实质性的不利影响。
虽然在截至2021年3月31日的三个月里，新冠肺炎疫情没有对我们的业务或运营结果产生重大影响，但疫情的持续时间和程度、后果以及遏制措施将决定未来对我们运营和财务状况的影响。
关键会计政策和重大判断
我们的关键会计政策是那些在编制我们的简明综合财务报表时需要最重要的判断和估计的政策。我们已经确定，我们最关键的会计政策是与基于股票的薪酬、可变利息实体、公允价值计量和租赁相关的政策。除以下讨论外，我们在截至2020年12月31日的10-K表格年度报告中讨论的现有关键会计政策和重要会计政策没有发生重大变化。
26
资产收购s
2018年，我们采用了ASU 2017-01，业务合并，或ASU 2017-01，澄清了企业的定义。我们根据收购资产的成本(包括交易成本)计量并确认不被视为企业合并的资产收购，并根据相对公允价值方法将对价分配给收购的项目。商誉不在资产收购中确认。在资产收购中，分配给收购正在进行的研究和开发而没有其他未来用途的成本在收购日计入研究和开发费用。
在收购时，我们确定一笔交易是否应计入企业合并或资产收购。
或有对价负债
我们可能会被要求根据某些产品和技术里程碑的实现情况，以普通股的形式向Guide的前股东和期权持有人支付里程碑式的付款。这些款项按ASC 480入账。, 区分负债与股权。这些或有对价负债按公允价值列账，该公允价值是通过应用基于概率的模型估计的，该模型利用了市场上不可观察到的投入。或有对价负债的估计公允价值(最初于购置日计量和记录)被视为3级工具，每季度或每当发生表明公允价值发生变化的事件或情况时进行审查。或有对价负债在每个报告期末按公允价值入账，估计公允价值变动记入简明综合经营报表的其他收入(费用)。
估计公允价值是根据概率调整贴现现金流模型确定的，该模型包括与技术和产品开发有关的重大估计和假设。任何成功概率的重大变化都将导致公允价值计量显著提高或降低。有关实现里程碑的期间的概率的重大变化将导致公允价值计量大幅降低或提高。
财务运营概述
一般信息
我们于2017年1月25日注册成立，此后不久开始运营。自成立以来，我们投入了几乎所有的资源来建设我们的基础编辑平台和推进我们的节目组合的发展，建立和保护我们的知识产权，进行研发活动，组织和配备我们的公司，业务规划，筹集资金，并为这些业务提供一般和行政支持。到目前为止，我们主要通过出售可赎回的可转换优先股以及首次公开发行(IPO)、后续发行和定向增发的收益来为我们的运营提供资金。
我们是一家处于开发阶段的公司，我们所有的项目都处于临床前开发阶段。到目前为止，我们还没有从产品销售中获得任何收入，在可预见的未来，我们预计不会从产品销售中获得收入。自成立以来，我们遭受了巨大的运营亏损。截至2021年和2020年3月31日的三个月，我们的净亏损分别为2.016亿美元和3050万美元。截至2021年3月31日，我们的累计赤字为599.2美元。我们预计，随着我们继续进行候选产品的临床前开发；将这些候选产品推向临床开发；在北卡罗来纳州建立和运营我们目前的良好制造实践(CGMP)设施，进一步开发我们的基础编辑平台；继续对我们的基础编辑的交付技术进行投资，包括最近收购Guide；在我们寻求发现和开发更多候选产品的过程中进行研究活动；在我们寻求发现和开发更多候选产品的过程中，继续投资于交付技术，包括与我们最近收购的Guide相关的投资；我们将继续进行研究活动，以发现和开发更多的候选产品；维护、扩展、执行、捍卫和保护我们的基础编辑平台此外，我们预计继续产生与上市公司运营和实施财务报告控制相关的额外成本。
作为这些预期支出的结果，我们将需要额外的资金来支持我们的持续运营和实施我们的增长战略。在我们能够从产品销售中获得可观的收入之前，如果有的话，我们预计将通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排的组合来为我们的运营提供资金。我们可能无法在需要时以优惠条件或根本无法筹集额外资金或签订此类其他协议。我们无法在需要的时候筹集资金，这将对我们的财务状况和我们实施业务战略的能力产生负面影响。我们不能保证我们能够获得这些额外的资金来源来支持我们的运作，或者如果我们有这些资金，我们也不能保证这些额外的资金足以满足我们的需要。
27
研发费用
研发费用包括执行研发活动所产生的成本，其中包括：
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• |
与我们基地编辑在交付技术方面的投资有关的费用，包括我们收购Guide的结果； |
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• |
获得知识产权许可的成本，如与哈佛大学或哈佛大学、麻省理工学院和哈佛大学的博德研究所、博德研究所、Editas Medicine，Inc.或Editas，以及相关的未来付款，如果取得了一定的成功、开发和监管里程碑的话； |
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• |
与人员有关的费用，包括从事研发职能的员工的工资、奖金、福利和股票报酬； |
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• |
与我们研究项目的发现和临床前开发相关的费用，包括与第三方(如顾问、承包商和合同研究组织)达成的协议； |
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• |
与我们基地编辑平台建设相关的费用； |
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用于我们的临床前研究和未来临床试验的制造成本； |
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• |
实验室用品和研究材料；以及 |
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• |
设施、折旧和其他费用，包括直接费用和分配费用。 |
我们按所发生的费用来支付研究和开发费用。我们为将来收到的用于研发活动的商品或服务支付的预付款被记录为预付费用。预付金额在福利消费时支出。
在开发的早期阶段，我们的研发成本通常用于产品平台和概念验证研究，这些研究不一定可以分配给特定的目标。
我们预计，由于我们计划的临床前和未来临床开发活动，我们的研究和开发费用将大幅增加。
一般和行政费用
一般和行政费用主要包括我们行政职能人员的工资和其他相关费用，包括基于股票的薪酬。一般和行政费用还包括分配的设施相关费用和其他运营成本。
我们预计未来我们的一般和行政费用将会增加，以支持更多的研究和开发活动。我们还预计，与上市公司和对财务报告实施控制相关的成本将继续增加，包括与遵守纳斯达克和证券交易委员会要求相关的会计、审计、法律、监管和税务相关服务的成本，董事和高级管理人员的保险成本，以及投资者和公关成本。
其他收入和支出
其他收入和费用包括下列项目：
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• |
衍生负债公允价值变动包括与我们与哈佛的许可协议(日期为2017年6月27日)或修订的哈佛许可协议，以及Blink与远大学院之间的许可协议(日期为2018年5月9日)或远大许可协议(日期为2018年5月9日)相关的成功付款责任变更相关的重新计量损益。 |
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• |
或有对价负债公允价值变动包括作为指南合并的一部分的与技术和产品或有对价负债变化相关的重新计量收益或亏损。 |
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• |
利息和其他收入(费用)净额主要包括与我们的设备融资相关的利息收入和利息支出，以及与我们的股权证券投资相关的按市值计价的调整。 |
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行动结果
截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月比较
下表汇总了我们的运营结果(单位：千):
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截至3月31日的三个月， |
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2021 |
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2020 |
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变化 |
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许可证收入 |
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$ |
6 |
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$ |
6 |
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$ |
— |
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运营费用： |
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研发 |
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190,106 |
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21,549 |
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168,557 |
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一般和行政 |
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10,273 |
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6,812 |
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3,461 |
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总运营费用 |
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200,379 |
|
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28,361 |
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172,018 |
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运营亏损 |
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(200,373 |
) |
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(28,355 |
) |
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(172,018 |
) |
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其他收入(费用)： |
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衍生负债公允价值变动 |
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(1,900 |
) |
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(2,700 |
) |
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800 |
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或有对价负债公允价值变动 |
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(305 |
) |
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— |
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(305 |
) |
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利息和其他收入，净额 |
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1,018 |
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597 |
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421 |
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其他收入(费用)合计 |
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(1,187 |
) |
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(2,103 |
) |
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916 |
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净损失 |
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$ |
(201,560 |
) |
|
$ |
(30,458 |
) |
|
$ |
(171,102 |
) |
许可证收入
截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月，许可证收入约为6万美元。许可收入是指根据2019年4月签署的协作和许可协议记录的Verve许可收入。
研发费用
截至2021年和2020年3月31日的三个月，研发费用分别为190.1美元和2,150万美元。增加168.6,000万美元，主要原因如下：
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• |
1.55亿美元与从Guide收购的正在进行的研发资产有关的费用，因为确定今后没有其他用途。 |
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• |
外包服务和实验室用品增加了720万美元，这主要是由外部研究服务(如CMO、IND研究和赞助研究协议)推动的。 |
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|
• |
与人事有关的费用增加300万美元，与设施有关的费用增加330万美元，包括折旧。这些增长是由于研发员工数量从2020年3月31日的110人增加到2021年3月31日的182人，以及他们的相关活动，以及分配给与我们租赁设施相关的研发费用。 |
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|
• |
由于研究和开发员工数量的增加以及我们普通股价值的增加，额外的股票期权奖励增加了140万美元的股票薪酬。 |
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• |
其他费用增加110万美元，主要是由于研发专用软件成本的增加。 |
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• |
里程碑和许可费用减少了230万美元。从2020年3月开始，我们记录了230万美元的里程碑负债，因为可能会在美国颁发某项Bio Palette专利。 |
随着我们继续我们目前的研究计划，启动新的研究计划，继续我们的候选产品的临床前开发，以及对我们的任何候选产品进行未来的临床试验，研发费用将继续增加。
29
一般和行政费用
截至2021年和2020年3月31日的三个月，一般和行政费用分别为1030万美元和680万美元。增加350万美元，主要原因如下：
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• |
人事相关成本增加120万美元，其他(主要是信息技术和设施相关)成本增加50万美元，原因是一般和行政员工从2020年3月31日的24名员工增加到2021年3月31日的34名员工。 |
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• |
由于我们于2020年2月成为一家上市公司，董事和高级管理人员的保险成本增加，保险成本增加了60万美元。 |
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• |
由于我们收购Guide的相关成本，公司法律成本增加了50万美元，知识产权成本增加了30万美元。 |
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• |
基于股票的薪酬增加了50万美元，这是由于普通和行政雇员人数的增加，以及我们普通股价值的增加。 |
衍生负债公允价值变动
在截至2021年3月31日的三个月中，我们记录了190万美元与成功支付负债公允价值变化相关的费用，而截至2020年3月31日的三个月的支出为270万美元。截至2021年3月31日，成功付款义务仍未偿还，并将在每个报告期继续重估。第一笔成功付款将于2021年6月支付。
或有对价负债的变动
在截至2021年3月31日的三个月内，我们记录了与指南技术和产品或有对价负债公允价值变化相关的30万美元费用。
利息和其他收入(费用)净额
利息和其他收入(支出)净额的增加主要是由于我们的公司股权证券的公允价值增加，这些证券被计入股权证券投资的公允价值增加，但被市场利率下降导致的利息收入减少所抵消。
流动性和资本资源
自2017年1月成立以来，我们出现了重大运营亏损。我们预计，在可预见的未来，随着我们推进我们项目的临床前和临床开发(如果成功)，我们将招致巨额费用和运营损失。2020年2月，我们完成了首次公开募股(IPO)，发行和出售了12,176,471股普通股，其中包括1,588,235股普通股，这些普通股是根据承销商全面行使购买额外股份的选择权而出售的，公开发行价为每股17.00美元。在扣除承销折扣和我们应支付的发售费用后，我们从IPO中获得了1.883亿美元的净收益。2020年10月，我们以每股23.5美元的公开发行价发行和出售了5750,000股普通股，其中包括根据承销商全面行使购买额外股份选择权而发行的750,000股，总收益为1.351亿美元。在扣除适用的承保折扣和发售费用后，我们获得了大约1.266亿美元的净收益。2021年1月，我们以私募方式发行和出售了279.57万股普通股，发行价为每股93.00美元，总收益为2.6亿美元。在扣除我们应支付的发售费用后，我们获得了2.52亿美元的净收益。到目前为止，我们主要通过股票发行为我们的运营提供资金。截至2021年3月31日，我们拥有503.5美元的现金、现金等价物和有价证券。
2021年4月，我们与Jefferies LLC(“Jefferies”)签订了一项在市场上(“ATM”)销售协议，根据该协议，我们可以不时以现行市场价格提供和出售我们的普通股股票，总收益最高可达3.00亿美元。销售代理将有权按其根据销售协议出售的每股总销售价格的3.0%的佣金率获得补偿。2021年第二季度，我们开始根据这一销售协议发行和出售证券。根据这项协议，我们在2021年3月31日至2021年5月4日期间出售了12607股普通股，扣除佣金和公司应支付的发售费用后，现金收益净额为80万美元。
我们必须根据我们的A-1系列优先股和A-2系列优先股，或者在我们首次公开募股(IPO)后的普通股的每股公平市值的增加，向哈佛和布罗德研究所支付成功付款。2021年5月，第一次成功的付款测量发生了，据计算，哈佛大学和布罗德学院的成功奖金分别为1500万美元和1500万美元。我们选择用我们的普通股支付每一笔款项，因此预计将在2021年6月发行我们的普通股，以偿还对哈佛和布罗德研究所的这些债务。
30
到目前为止，我们还没有从产品销售中获得任何收入，在可预见的未来，我们预计不会从产品销售中获得收入。我们预计需要额外的资金来继续资助我们的研究和开发，包括我们的临床前计划。和临床审判, 建房英,维护英和运营商业规模环鸟苷酸制造设施, 和新产品开发，以及为一般业务提供资金。如有需要，我们会寻求透过不同的潜在来源，例如股权和债务融资，或透过企业合作和发牌，筹集这些额外的资金。协议。特别是鉴于新冠肺炎疫情，我们不能保证我们能够获得这些额外的资金来源来支持我们的运营，或者如果我们有这样的资金，我们也不能保证这些额外的资金将足以满足我们的需求。关于新冠肺炎相关风险的更详细讨论，请参见第二部分第1A项、风险F行为者-与我们与第三方的关系相关的风险, 包括在我们于2021年3月15日提交给证券交易委员会的截至2020年12月31日的Form 10-K年度报告中。
现金流
下表汇总了我们的现金来源和用途(以千为单位)：
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截至3月31日的三个月， |
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2021 |
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2020 |
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用于经营活动的现金净额 |
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(38,578 |
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$ |
(27,393 |
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用于投资活动的净现金 |
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(279,626 |
) |
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(76,792 |
) |
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融资活动提供的现金净额 |
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253,274 |
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193,014 |
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现金、现金等价物和限制性现金净变化 |
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$ |
(64,930 |
) |
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$ |
88,829 |
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经营活动
截至2021年3月31日的三个月，经营活动中使用的现金净额为3860万美元，主要包括我们的净亏损2.016亿美元，应计费用和其他负债减少450万美元，预付费用和其他流动资产增加240万美元，应付账款减少70万美元，其他非现金项目减少100万美元；被610万美元的经营租赁负债变化和非现金支出所抵消，非现金支出主要包括与我们收购Guide相关的1.55亿美元的研发费用、460万美元的基于股票的薪酬支出、240万美元的经营租赁ROU资产变化、190万美元的衍生负债的公允价值变化、140万美元的折旧和摊销费用以及30万美元的或有对价负债的变化。
截至2020年3月31日的三个月，经营活动中使用的现金净额为2,740万美元，主要包括我们的净亏损3,050万美元，预付费用和其他流动资产增加360万美元，经营租赁负债减少90万美元，应付账款和应计费用减少10万美元，但被主要包括基于股票的薪酬费用280万美元、衍生负债公允价值变化270万美元、折旧费用110万美元以及经营租赁ROU资产变化等非现金费用所抵消
投资活动
在截至2021年3月31日的三个月里，投资活动中使用的现金主要是净购买2.688亿美元的有价证券，以及购买1150万美元的财产和设备。在支付收购成本后，我们还从收购Guide中获得了60万美元的现金。
在截至2020年3月31日的三个月里，投资活动中使用的现金主要是净购买7300万美元的有价证券，以及购买300万美元的财产和设备。
融资活动
截至2021年3月31日的三个月，融资活动提供的净现金主要包括我们私募发行的收益2.6亿美元和行使股票期权的收益180万美元，部分被800万美元的股权发行成本和50万美元的设备融资债务偿还所抵消。
截至2020年3月31日的三个月，融资活动提供的净现金主要包括我们首次公开募股的收益192.5美元，扣除承销折扣，以及设备融资收益160万美元；被支付股权发行成本100万美元和偿还设备融资负债30万美元所抵消。
资金需求
随着我们继续推进我们的项目组合，我们的运营费用预计将大幅增加。
具体地说，如果我们执行以下操作，我们的费用将会增加：
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继续我们目前的研究计划和我们目前研究计划中的候选产品的临床前开发； |
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寻求确定其他研究项目和其他候选产品； |
31
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为我们确定和开发的任何候选产品启动临床前测试和临床试验； |
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维护、扩大、强制执行、捍卫和保护我们的知识产权组合，并为与我们的专利组合相关的第三方费用提供报销； |
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为我们成功完成临床试验的任何候选产品寻求市场批准； |
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建立销售、营销和分销基础设施，将我们可能获得上市许可的任何药品商业化； |
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进一步发展我们的基地编辑平台； |
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通过收购Guide，为我们的基地编辑进一步开发交付技术； |
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继续招聘更多人员，包括研发、临床和商业人员； |
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增加运营、财务和管理信息系统和人员，包括支持我们产品开发的人员； |
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收购或许可产品、知识产权、药品和技术； |
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建立、维护和运营商业规模的cGMP制造设施。 |
我们预计，截至2021年3月31日，我们的现金、现金等价物和有价证券将使我们能够为至少未来12个月的当前和计划运营费用和资本支出提供资金。我们基于的这些估计可能被证明是不准确的，我们可能会比目前预期的更早耗尽我们可用的资本资源。由于与开发我们的项目相关的许多风险和不确定性，我们无法估计与完成我们的候选产品的研究和开发相关的增加的资本支出和运营费用。
我们未来的拨款需求将视乎多项因素而定，包括：
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继续建设基地编辑平台的成本； |
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为我们的候选产品使用的交付方式获取许可证的成本； |
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我们可能开发的候选产品的发现、临床前开发、实验室测试、制造和临床试验的范围、进度、结果和成本； |
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准备、提交和起诉专利申请，维护和执行我们的知识产权和专有权利，以及为与知识产权相关的索赔辩护的成本； |
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对我们可能开发的候选产品进行监管审查的成本、时间和结果； |
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未来活动的成本，包括产品销售、医疗事务、市场营销、制造、分销、覆盖范围以及我们获得监管批准的任何候选产品的报销； |
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我们的许可协议和合作的成功； |
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我们有能力以有利的条件建立和维持额外的合作关系(如果有的话)； |
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根据我们获得的任何其他合作协议实现里程碑或发生触发付款的其他事态发展； |
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对于成功负债的支付，我们应该选择现金支付； |
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我们获得或许可产品、知识产权和技术的程度；以及 |
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获取、建设、运营和扩大我们的制造能力的成本。 |
在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排的组合来满足我们的现金需求。我们没有任何承诺的外部资金来源。债务融资如果可行，可能涉及的协议包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。
如果我们通过额外的合作、战略联盟或与第三方的许可安排来筹集资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入流、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者我们可能不得不以对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予开发和营销我们原本更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。我们不能保证我们能够获得这些额外的资金来源来支持我们的运作，或者如果我们有这些资金，我们也不能保证这些额外的资金足以满足我们的需要。
32
合同义务
我们在正常的业务过程中与合同研究机构和其他供应商签订合同，以协助执行我们的研发活动和其他用于运营目的的服务和产品。这些合同一般规定在通知后终止，因此属于可撤销合同，不包括在合同义务和承诺表中。
在截至2021年3月31日的三个月里，我们进入了2019年4月将要建设的办公和实验室空间的第二阶段租赁。根据本租约第二阶段到期的未打折租赁付款的最低限额为4,270万美元。
2021年5月，第一次成功的付款测量发生了，据计算，哈佛大学和布罗德学院的成功奖金分别为1500万美元和1500万美元。我们选择用我们的普通股支付每一笔款项，因此预计将在2021年6月发行我们的普通股，以偿还对哈佛和布罗德研究所的这些债务。
表外安排
在提交报告的期间，我们没有任何资产负债表外安排，正如SEC适用法规所定义的那样，我们目前也没有任何资产负债表外安排。
第三项关于市场风险的定量和定性披露。
我们面临着与利率变化相关的市场风险。截至2021年3月31日，我们拥有503.5美元的现金、现金等价物和有价证券，其中包括现金、货币市场基金、商业票据和公司票据、美国国债和政府债券。我们对市场风险的主要敞口是利率敏感性，利率敏感性受到美国利率总体水平变化的影响，特别是因为我们的投资是短期有价证券。由于我们投资组合的存续期较短，而且我们的投资风险较低，我们相信立即调整10%的利率不会对我们投资组合的公平市场价值产生实质性影响。我们有能力持有我们的投资直到到期，因此，我们预计我们的经营业绩或现金流不会受到市场利率变化对我们投资组合的影响的任何重大影响。
我们目前没有面临与外币汇率变化相关的重大市场风险；但是，我们确实与美国以外的供应商签订了合同，这些供应商可能会受到外币汇率波动的影响。我们将来可能会与美国以外的供应商签订额外的合同，这可能会增加我们的外汇兑换风险。
第(4)项控制和程序。
信息披露控制和程序的评估
在首席执行官和首席财务官的参与下，我们的管理层在本10-Q表格季度报告所涵盖的期间结束时评估了我们的信息披露控制和程序的有效性。如交易法下的规则13a-15(E)和15d-15(E)所定义的。“交易法”规则13a-15(E)和15d-15(E)中定义的“披露控制和程序”一词是指公司的控制和其他程序，旨在确保公司在根据“交易法”提交或提交的报告中要求披露的信息在证券交易委员会的规则和表格规定的时间内得到记录、处理、汇总和报告。披露控制和程序包括但不限于控制和程序，旨在确保公司根据交易所法案提交或提交的报告中要求披露的信息被积累并传达给公司管理层，包括公司的主要高管和主要财务官，或酌情履行类似职能的人员，以便及时决定所需披露的信息。管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作得多么好，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本-效益关系时必须运用其判断。
基于对我们截至2021年3月31日的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至该日期，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。
财务报告内部控制的变化
我们不断寻求提高内部控制的效率和效力。这使得我们整个公司的流程都得到了改进。在截至2021年3月31日的季度内，我们对财务报告的内部控制(根据外汇法案规则13a-15(F)和15d-15(F)的定义)没有发生任何变化，这些变化对我们的财务报告内部控制产生了重大影响，或有合理的可能性对其产生重大影响。尽管我们的员工由于新冠肺炎疫情而远程工作，但我们在财务报告的内部控制方面没有受到任何实质性影响。我们正在持续监测和评估新冠肺炎疫情，以确定对我们财务报告内部控制的任何潜在影响，包括设计和运营有效性的变化。
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第二部分：其他信息
第一项：法律诉讼
我们目前没有受到任何实质性法律程序的影响。
项目1A。风险因素。
投资我们的普通股有很高的风险。有关影响我们业务的风险的详细讨论，请参阅标题为“第1A项”的章节。我们在截至2020年12月31日的10-K表格年度报告中提到“风险因素”。新冠肺炎大流行可能还会增加标题为“项目1A”一节中描述的许多其他风险。在我们的2020 Form 10-K和季度报告中，我们都会提到“风险因素”，例如与我们需要筹集额外资金相关的风险、我们季度财务业绩的波动，以及我们的候选产品获得监管部门批准的能力。
以下列出的风险因素代表新的风险因素或包含类似名称的风险因素(包括重大变化)的风险因素，这些风险因素包含在我们于2021年3月15日提交给证券交易委员会的截至2020年12月31日的10-K表格年度报告中的“项目1.A风险因素”中。
在技术快速变化的环境中，我们面临着激烈的竞争，我们的竞争对手有可能在我们之前获得监管部门的批准，或者开发比我们更安全、更先进或更有效的疗法，这可能会损害我们的财务状况，以及我们成功营销或商业化我们可能开发的任何候选产品的能力。
新药产品的开发和商业化竞争激烈。此外，基础编辑领域的特点是技术日新月异，竞争激烈，对知识产权的重视程度很高。我们未来可能寻求开发或商业化的任何候选产品都将面临来自世界各地的主要制药公司、专业制药公司和生物技术公司的竞争。潜在的竞争对手还包括学术机构、政府机构和其他进行研究、寻求专利保护并在研究、开发、制造和商业化方面建立合作安排的公共和私人研究组织。
目前有许多大型制药和生物技术公司营销和销售产品，或者正在开发用于治疗我们有研究计划的疾病适应症的产品。其中一些有竞争力的产品和疗法是基于与我们的方法相同或相似的科学方法，而另一些则是基于完全不同的方法。
还有其他几家公司使用CRISPR/Cas9核酸酶技术，包括Cariou Biosciences、Editas Medicine、CRISPR治疗公司和Intellia治疗公司。其他几家公司还利用了其他基于核酸酶的基因组编辑技术，包括锌指、Arcus和TAL核酸酶(包括Sangamo Biosciences、Precision BioSciences、Bluebird Bioscitions、allgene Treeutics和Cellectis)。此外，新的基因组编辑方式正在涌现，包括Prime Medicine、Tessera Treeutics、Shape Treeutics、Scribe Treeutics、PerkinElmer(前身为Horizon Discovery)和Intellia Treeutics。PerkinElmer和Intellia Treeutics正在开发基础编辑技术，Tessera Treeutics正在利用移动遗传元素进行基因编辑。此外，我们还面临着来自利用基因疗法、寡核苷酸和CAR-T疗法的公司的竞争。
我们成功开发和商业化的任何候选产品都将与现有疗法和未来可能推出的新疗法展开竞争，这些疗法和新疗法被批准用于治疗我们可能开发的候选产品所治疗的相同疾病。这可能包括其他类型的疗法，如小分子疗法、抗体疗法和/或蛋白质疗法。
我们的许多现有或潜在竞争对手，无论是单独或与合作伙伴合作，在研发、制造、临床前测试、进行临床试验、获得监管批准和营销批准的产品方面可能比我们拥有更多的财务资源和专业知识。制药、生物技术和基因治疗行业的合并和收购可能会导致更多的资源集中在我们数量较少的竞争对手身上。规模较小或处于早期阶段的公司也可能被证明是重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。这些竞争对手还在招聘和留住合格的科学和管理人员、建立临床试验地点和临床试验患者注册以及获取补充我们计划或为其提供必要技术方面与我们展开竞争。如果我们的竞争对手开发和商业化的候选产品比我们可能开发的任何候选产品更安全、更有效、副作用更少或更不严重、更方便或更便宜，或者会使我们可能开发的任何候选产品过时或不具竞争力，那么我们的商业机会可能会减少或消失。我们的竞争对手也可能比我们更快地获得FDA或其他监管机构对其候选产品的批准，这可能会导致我们的竞争对手在我们能够进入市场之前建立强大的市场地位。此外，我们的竞争对手开发的技术可能会使我们的潜在候选产品不经济或过时，我们可能无法成功营销我们可能针对竞争对手开发的任何候选产品。
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此外，由于我们的专利权到期或成功挑战，我们可能面临更多与竞争对手产品相关的专利的有效性和/或范围方面的诉讼。我们竞争对手的产品供应可能会限制我们可能开发和商业化的任何候选产品的需求和我们能够收取的价格。
我们拥有的专利申请和授权内的专利、专利申请和其他知识产权可能会受到优先权纠纷或库存纠纷和类似诉讼的影响。如果我们或我们的许可人在这些诉讼中的任何一项都不成功，我们可能被要求从第三方获得许可，这些许可可能无法以商业合理的条款获得，或者停止我们可能开发的一个或多个候选产品的开发、制造和商业化，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
虽然我们有权独家授权Editas提供给Cas9和Cas12a的某些专利和专利申请，而Editas又从包括布罗德研究所在内的各个学术机构获得了此类专利的许可，但我们目前没有此类专利和专利申请的许可。我们拥有选择权的某些美国专利和一项美国专利申请由布罗德研究所和麻省理工学院共同拥有，在某些情况下由布罗德研究所、麻省理工学院和哈佛共同拥有，我们统称为波士顿许可方，并参与了美国对加州大学、维也纳大学和Emmanuelle Charpentier共同拥有的一项美国专利申请的干预，我们统称为加州大学。2018年9月10日，联邦巡回上诉法院(CAFC)确认了美国专利商标局(PTAB)的专利审判和上诉委员会，认为没有事实干预。干涉是美国专利商标局内的一种程序，目的是确定由不同当事人提出的专利权利要求的标的的发明优先权。
2019年6月24日，PTAB宣布加州大学共同拥有的10项美国专利申请((美国序列号：15/947,680；15/947,700；15/947,718；15/981,807；15/981,808；15/981,809；16/136,159；16/136,165；16/136,168；和16/136,175)之间存在干扰(美国干扰号：106,115)，以及8,932,814；8,945,839；8,993,233；8,999,641；以及9,840,713和美国序列号(14/704,551))，由波士顿许可方共同拥有，根据Editas许可协议，我们有权选择这些许可。在宣布的干预中，加州大学被指定为初级政党，波士顿许可方被指定为高级政党。
作为干涉声明的结果，在PTAB启动之前，美国专利商标局提起了一项对抗性程序，宣布这一程序是为了最终确定优先权，具体地说，以及哪一方首先发明了所要求保护的标的物。在2020年5月就双方的动议进行口头辩论后，PTAB于2020年9月发布了一项裁决，其中包括部分驳回波士顿许可方的动议，即PTAB在双方之间的先前干预程序(第106,048号)中的决定应阻止加州大学在当前程序中进行，认定波士顿许可方仍是诉讼中的高级当事人，并裁定干预将进入第二个优先阶段。干扰通常分为两个阶段。第一阶段被称为运动或初步运动阶段，而第二阶段被称为优先阶段。在第一阶段，每一方都可以提出问题，包括但不限于与一方基于现有技术、书面描述和授权的权利要求的可专利性有关的问题。一方当事人还可以寻求较早的优先权利益，或者可以质疑宣布干涉是否首先是适当的。在干扰的第二阶段中确定优先权，或确定谁最先发明了通常要求保护的发明。虽然我们不能肯定地预测优先阶段实际需要多长时间，但可能需要大约一年或更长时间才能由临时运输及运输局作出决定。加州大学的10项专利申请和波士顿许可方共同拥有的13项美国专利和1项美国专利申请涉及美国第106号干扰, 115一般涉及具有融合或共价连接RNA的CRISPR/Cas9系统或包含CRISPR/Cas9系统的真核细胞及其在真核细胞中的用途。不能保证美国的干预会以有利于波士顿许可方的方式得到解决。如果美国的干预结果有利于加州大学，或者如果波士顿许可方的专利和专利申请被缩小、无效或无法强制执行，我们可能会失去许可可选专利和专利申请的能力，如果我们不能获得涵盖我们候选产品的相关第三方专利的许可，我们将候选产品商业化的能力可能会受到不利影响。我们可能无法以商业上合理的条款或根本无法获得任何所需的许可证。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够访问向我们许可的相同技术，这可能需要我们支付大量许可和版税。如果我们不能以商业上合理的条款获得必要的第三方专利许可，我们可能无法将我们的基础编辑平台技术或候选产品商业化，或者此类商业化努力可能会显著延迟，这反过来可能会严重损害我们的业务。
例如，2020年12月14日，PTAB宣布14项美国专利和两项美国专利申请(美国专利号8,697,359；8,771,945；8,795,965；8,865,406；8,871,445；8,889,418；8,895,308；8,906,965；8,895,406；8,879,418；8,895,308；8,906,965；8,859,406；8,871,445；8,889,356；8,889,418；8,895,308；8,906和9,840,713以及由波士顿许可方共同拥有的美国序列号(14/704,551和15/330,876)，以及一项由ToolGen，Inc.或ToolGen拥有的美国专利申请(美国序列号为14/685,510)。在宣布的干预中，波士顿许可方被指定为初级方，ToolGen被指定为高级方。2021年3月，PTAB发布了一项关于初步动议的命令，部分批准和部分拒绝了波士顿许可方和ToolGen提出的某些动议。虽然我们不能肯定地预测初步动议阶段实际上需要多长时间，但临时立法会可能需要大约一年或更长时间才能就动议作出决定。涉及美国干扰No.106,126的波士顿许可方共同拥有的14项美国专利和两项美国专利申请一般涉及CRISPR/Cas9系统或包括具有融合或共价连接RNA的CRISPR/Cas9系统的真核细胞及其在真核细胞中的用途。
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我们或我们的许可人可能还会要求前雇员、合作者或其他第三方作为发明人或共同发明人在我们拥有的专利申请、许可内专利、专利申请或其他知识产权中拥有权益。如果我们无法获得任何此类第三方共同所有人在此类专利申请中的权益的独家许可，这些共同所有人可能能够将其权利许可给其他第三方，包括我们的竞争对手。此外，我们可能需要任何此类共同所有人的合作，以便向第三方强制执行此类专利申请中颁发的任何专利，而此类合作可能不会提供给我们。
如果我们或我们的许可人在我们或他们面临的任何干扰诉讼或其他优先权、有效性(包括任何专利异议)或库存纠纷中失败，我们可能会因失去我们拥有的一个或多个专利、许可专利或可选专利而失去宝贵的知识产权，或者此类专利主张可能被缩小、无效或无法强制执行，或者由于失去对我们拥有的或许可内的专利的独家所有权或独家使用权。如果任何此类纠纷导致专利权丧失，我们可能需要从第三方获得并维护许可，包括参与任何此类干扰程序或其他优先权或库存纠纷的各方。此类许可可能无法按商业合理条款获得，也可能根本不存在，或者可能是非排他性的。如果我们无法获得并保持这样的许可，我们可能需要停止开发、制造和商业化我们可能开发的一个或多个候选产品。排他性的丧失或我们专利主张的缩小可能会限制我们阻止其他人使用或商业化类似或相同的候选技术和产品的能力。即使我们或我们的许可人在干预程序或其他类似的优先权或库存纠纷中取得成功，也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营结果或前景造成实质性的不利影响。
围绕基因组编辑技术(包括碱基编辑)的知识产权格局是高度动态的，第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯、挪用或以其他方式侵犯他们的知识产权，其结果将是不确定的，可能会阻止、推迟或以其他方式干扰我们的产品发现和开发工作。
基因组编辑领域，特别是碱基编辑技术领域还处于起步阶段，目前还没有这样的产品候选上市。由于包括我们和我们的竞争对手在内的几家公司在这一领域正在进行紧张的研究和开发，知识产权格局正在演变和变化，未来几年可能仍然不确定。未来可能会有与知识产权相关的重大诉讼和诉讼，涉及我们拥有的和未获许可的，以及其他第三方、知识产权和专有权利。
我们的商业成功取决于我们的能力以及我们的合作者和许可人开发、制造、营销和销售任何候选产品的能力，我们可以开发和使用我们的专有技术，而不会侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的知识产权和专有权利。生物技术和制药行业的特点是涉及专利和其他知识产权的广泛诉讼，以及挑战专利的行政诉讼，包括干扰、派生、各方间美国专利商标局的复审、授权后复审和复审程序或外国司法管辖区的异议和其他类似程序。关于我们的基础编辑平台技术和我们可能开发的任何候选产品，我们可能会受到或在未来可能成为有关知识产权的对抗性诉讼或诉讼的一方，包括干扰诉讼、授权后审查、各方间美国专利商标局的审查和派生程序，以及外国司法管辖区的类似程序，如欧洲专利局的反对意见。在我们开发候选产品的领域中，存在大量由第三方拥有的美国和外国颁发的专利和未决的专利申请，他们可能会根据现有专利或未来可能授予的专利向我们提出侵权索赔，而不管其是非曲直。
随着生物技术和制药行业的扩张和更多专利的颁发，我们的基础编辑平台技术和产品候选可能会引发侵犯他人专利权的索赔的风险增加。此外，包括我们在内的行业参与者并不总是清楚哪些专利涵盖各种类型的疗法、产品或它们的使用或制造方法。我们知道某些第三方专利申请，如果发布，可能会被解释为涵盖我们的基础编辑技术和候选产品。可能还有我们目前不知道的第三方专利，即与我们候选产品的使用或制造相关的技术、制造方法或治疗方法的权利要求。由于专利申请可能需要数年时间才能发布，因此可能存在当前正在处理的专利申请，这些申请可能会导致我们的候选产品可能会侵犯已颁发的专利。此外，第三方可能会在未来获得专利，并声称使用我们的技术侵犯了这些专利。
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在我们正在开发候选产品的领域中，存在着大量的第三方美国和外国颁发的专利和未决的专利申请。我们的候选产品使用基于CRISPR的技术，这是一个专利申请非常活跃的领域。2018年11月，据报道，全球211个专利家族和1835个专利家族成员在标题、摘要或权利要求书中引用了CRISPR或CAS。与CRISPR和CA相关的大量专利申请使我们很难评估相关专利和待决申请的全面程度，这些专利和申请可能涵盖我们的基础编辑平台技术和候选产品及其使用或制造。可能存在与使用或制造我们的基础编辑平台技术和候选产品相关的第三方专利或专利申请，这些专利或专利申请要求使用或制造我们的基础编辑平台技术和候选产品的材料、配方、制造方法或治疗方法。例如，我们知道加州大学、维也纳大学和Emmanuelle Charpentier共同拥有的一个专利组合，或加州大学的组合，其中包含多项专利和针对基因编辑的未决申请。加州大学的产品组合包括，例如，美国专利号10,266,850；10,227,611；10,000,772；10,113,167；10,301,651；10,308,961；10,337,029；10,351,878；10,407,697；10,358,659；10,358,658；10,385,360；10,400,253；10,421,980；10,428,352; 10,415,061; 10,443,076; 10,487,341; 10,513,712; 10,519,467; 10,526,619; 10,533,190; 10,550,407; 10,563,227; 10,570,419; 10,577,631; 10,597,680; 10,612,045; 10,626,419; 10,640,791; 10,669,560; 10,676,759; 10,752,920; 10,774,344; 10,793,878, 10,900,054; 10,982,230; 10,982,231, 这些条款预计将在2033年3月左右到期，不包括任何额外的专利期限调整(PTA)或专利期限延长(PTE)，以及任何被放弃的终端免责条款。加州大学的产品组合还包括许多其他未决的专利申请。如果这些专利申请作为专利颁发，它们预计将在2033年3月左右到期，不包括任何PTA、PTE和任何被免责的终端免责条款。如上所述，加州大学产品组合中的某些申请目前受美国第106,115号干扰，涉及某些美国专利和一项美国专利申请，这些专利和申请由波士顿许可方共同拥有，根据Editas许可协议，我们有权选择这些许可方。虽然我们有权独家授权Editas针对Cas9和Cas12a的某些专利和专利申请，而Editas又从包括布罗德研究所在内的各种学术机构获得了此类专利的许可，但我们目前没有此类专利和专利申请的许可。加州大学(University Of California)投资组合中的某些成员在欧洲遭到多个政党的反对。例如，欧洲专利局反对部已经对欧洲专利号EP3,241,902 B1，EP2,800,811 B1和EP3,401,400 B1启动了反对程序，这些专利预计将于2033年3月到期(不包括任何专利期限的调整或延长)。欧洲专利局的反对程序允许一个或多个第三方在欧洲专利授予日期后9个月内对已授予的欧洲专利的有效性提出质疑。反对诉讼可能涉及的问题包括，但不限于，所涉及权利要求的优先权、可专利性，以及与提交专利申请有关的程序手续。作为反对程序的结果，反对部可以撤销专利，维持授予的专利，或以修改后的形式维持专利。欧洲专利号：EP2800,811B1没有被反对党部门修改，但这一决定正在上诉中。欧洲专利号EP3,241,902B1被反对党撤销，但这一决定正在上诉中。目前还不确定反对部将在何时或以何种方式对欧洲专利号的反对程序采取行动。EP3,401,400 B1，以及反对它的反对意见将如何解决。如果这些专利由反对部维护，其主张与目前反对的专利类似，如果我们没有获得这些专利的许可，我们将候选产品商业化的能力可能会受到不利影响。我们可能无法以商业上合理的条款或根本无法获得任何所需的许可证。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够访问向我们许可的相同技术, 这可能需要我们支付大量的许可和特许权使用费。如果我们不能以商业上合理的条款获得必要的第三方专利许可，我们可能无法将我们的基础编辑平台技术或候选产品商业化，或者此类商业化努力可能会显著延迟，这反过来可能会严重损害我们的业务。
其他第三方已经提交了许多其他专利和专利申请，涉及免疫治疗或嵌合抗原受体方面的基因编辑、引导核酸、PAM序列变体、分裂内含子、Cas12b或基因编辑。
由于我们领域内颁发的专利和提交的专利申请数量众多，第三方可能会声称他们拥有包含我们候选产品、技术或方法的专利权。第三方可能声称我们未经授权使用他们的专有技术，并可能对我们提起专利侵权索赔或诉讼，如果我们被发现侵犯了这些第三方专利，我们可能会被要求支付损害赔偿金，停止侵权技术的商业化，或者从这些第三方获得许可，这些许可可能无法以商业合理的条款获得，或者根本无法获得。
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如果我们不能以商业合理的条款获得涵盖我们候选产品或基础编辑平台技术的相关第三方专利的许可，我们在美国和国外将候选产品商业化的能力可能会受到不利影响。即使我们认为第三方知识产权主张没有法律依据，也不能保证法院在侵权、有效性、可执行性或优先权问题上会对我们有利。有管辖权的法院可能会裁定这些第三方专利是有效的、可强制执行的和被侵犯的，这可能会对我们将可能开发的任何候选产品以及主张的第三方专利涵盖的任何其他候选产品或技术进行商业化的能力产生实质性的不利影响。为了成功地在联邦法院挑战任何这样的美国专利的有效性，我们需要克服有效性的推定。由于这一负担很重，要求我们就任何此类美国专利主张的无效性提出明确而令人信服的证据，因此不能保证有管辖权的法院会宣布任何此类美国专利的主张无效。如果我们被发现侵犯了第三方的知识产权，并且我们未能成功证明此类专利是无效或不可强制执行的，我们可能会被要求从该第三方获得许可证，以继续开发、制造和营销我们可能开发的任何候选产品和我们的技术。但是，我们可能无法以商业上合理的条款或根本无法获得任何所需的许可。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够访问向我们许可的相同技术。, 这可能需要我们支付大量的许可和特许权使用费。如果我们不能以商业上合理的条款获得必要的第三方专利许可，我们可能无法将我们的基础编辑平台技术或候选产品商业化，或者此类商业化努力可能会显著延迟，这反过来可能会严重损害我们的业务。我们还可能被迫(包括法院命令)停止开发、制造和商业化侵权技术或候选产品。此外，如果我们被发现故意侵犯专利或其他知识产权，我们可能会被判对重大金钱损害负责，包括三倍损害赔偿和律师费。声称我们盗用了第三方的机密信息或商业秘密，可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生类似的重大不利影响。
为侵犯挪用公款或侵犯知识产权的第三方索赔辩护涉及大量诉讼费用，并将大量分流管理层和员工的时间和资源。一些第三方可能比我们更有效地承担复杂专利诉讼的费用，因为他们拥有更多的资源。此外，任何诉讼的发起和继续产生的任何不确定性都可能对我们筹集继续运营所需资金的能力产生重大不利影响，或者可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。还可能公开宣布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。上述任何事件都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。
第二项未登记的股权证券销售和收益用途
登记证券所得收益的使用
2020年2月，我们完成了首次公开募股(IPO)，发行和出售了12,176,471股普通股，其中包括1,588,235股普通股，这是因为承销商充分行使了以每股17.00美元的公开发行价购买额外股份的选择权，总收益为2.07亿美元。首次公开招股发行及出售的所有股份均根据证券法，根据证券交易委员会于2020年2月5日宣布生效的S-1表格注册声明(第333-233985号文件)及根据证券法第462(B)条提交的S-1 MEF表格注册声明(第333-236284号文件)注册。此次发行于2020年2月5日开始，直到出售所有发售的股票后才终止。
截至本季度报告(Form 10-Q)提交之日，我们对发售净收益的使用与我们根据规则424(B)(4)于2020年2月7日提交给证券交易委员会的最终招股说明书中所述的使用一致，我们对招股说明书中所述IPO净收益余额的计划用途没有实质性变化。
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项目6.展品。
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展品说明： |
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归档 特此声明 |
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3.1 |
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BEAM治疗公司注册证书第四次修订。 |
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8-K |
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001-39208 |
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02/11/2020 |
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3.1 |
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3.2 |
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修订和重新修订BEAM治疗公司的附例。 |
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8-K |
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001-39208 |
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02/11/2020 |
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3.2 |
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4.1 |
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BEAM治疗公司及其各买方之间的购买协议格式，日期为2021年1月16日 |
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8-K |
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001-39208 |
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01/19/2021 |
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10.1 |
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31.1 |
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根据根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年证券交易法规则13a-14(A)和15d-14(A)对首席执行官进行认证。 |
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31.2 |
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根据根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年证券交易法规则13a-14(A)和15d-14(A)对首席财务官进行认证。 |
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X |
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32.1 |
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根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第906节通过的美国法典第18编第1350节对首席执行官的认证。 |
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32.2 |
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根据2002年萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906节通过的美国法典第18编第1350节对首席财务官的认证。 |
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101.INS |
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XBRL实例文档-实例文档不会显示在交互数据文件中，因为它的XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中 |
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X |
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101.SCH |
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内联XBRL分类扩展架构文档 |
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X |
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101.CAL |
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内联XBRL分类计算链接库文档 |
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X |
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101.DEF |
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内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档 |
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X |
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101.LAB |
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内联XBRL分类标签Linkbase文档 |
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X |
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101.PRE |
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内联XBRL分类演示文稿Linkbase文档 |
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X |
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104 |
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封面交互数据文件(嵌入在内联XBRL文档中) |
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X |
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39
签名
根据1934年证券交易法的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签名人代表其签署。
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BEAM治疗公司 |
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日期：2021年5月11日 |
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由以下人员提供： |
约翰·埃文斯(John Evans) |
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约翰·埃文斯 |
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首席执行官 |
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(首席执行官) |
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日期：2021年5月11日 |
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由以下人员提供： |
特里-安·伯雷尔(Terry-Ann Burrell) |
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特里-安·伯雷尔 |
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首席财务官兼财务主管 |
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(首席财务会计官) |
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