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Member美国公认会计准则：应收账款成员美国-GAAP：信用集中度风险成员2021-01-012021-03-310001722964美国-GAAP：CommonStockMember2021-03-310001722964美国-GAAP：CommonStockMember2020-12-310001722964美国-GAAP：CommonStockMember2020-03-310001722964美国-GAAP：CommonStockMember2019-12-310001722964Ymab：股权激励计划2018年成员2021-03-310001722964YMAB：EquityIncentivePlan2015成员2015-12-3100017229642020-03-3100017229642019-12-310001722964美国-GAAP：MoneyMarketFundsMemberUS-GAAP：公允价值输入级别2成员美国-GAAP：公允价值衡量递归成员2021-03-310001722964美国-GAAP：MoneyMarketFundsMember美国-GAAP：公允价值衡量递归成员2021-03-310001722964US-GAAP：公允价值输入级别2成员美国-GAAP：公允价值衡量递归成员2021-03-310001722964美国-GAAP：公允价值衡量递归成员2021-03-310001722964美国-GAAP：MoneyMarketFundsMemberUS-GAAP：公允价值输入级别2成员美国-GAAP：公允价值衡量递归成员2020-12-310001722964美国-GAAP：MoneyMarketFundsMember美国-GAAP：公允价值衡量递归成员2020-12-310001722964US-GAAP：公允价值输入级别2成员美国-GAAP：公允价值衡量递归成员2020-12-310001722964美国-GAAP：公允价值衡量递归成员2020-12-310001722964Ymab:LeaseArrangementLaboratoryNewJerseyMember2019-02-280001722964美国-GAAP：ProductMember2021-03-310001722964美国-GAAP：员工股票期权成员YMAB：员工和董事成员美国-GAAP：研究和开发费用成员2021-01-012021-03-310001722964美国-GAAP：员工股票期权成员YMAB：员工和董事成员美国-公认会计准则：一般和行政费用成员2021-01-012021-03-310001722964美国-GAAP：RestrictedStockUnitsRSUMember美国-GAAP：研究和开发费用成员2021-01-012021-03-310001722964美国-GAAP：RestrictedStockUnitsRSUMember美国-公认会计准则：一般和行政费用成员2021-01-012021-03-310001722964美国-GAAP：员工股票期权成员YMAB：员工和董事成员2021-01-012021-03-310001722964美国-GAAP：RestrictedStockUnitsRSUMember2021-01-012021-03-310001722964美国-GAAP：员工股票期权成员YMAB：员工和董事成员美国-GAAP：研究和开发费用成员2020-01-012020-03-310001722964美国-GAAP：员工股票期权成员YMAB：员工和董事成员美国-公认会计准则：一般和行政费用成员2020-01-012020-03-310001722964美国-GAAP：RestrictedStockUnitsRSUMember美国-GAAP：研究和开发费用成员2020-01-012020-03-310001722964美国-GAAP：RestrictedStockUnitsRSUMember美国-公认会计准则：一般和行政费用成员2020-01-012020-03-310001722964美国-GAAP：员工股票期权成员YMAB：员工和董事成员2020-01-012020-03-310001722964美国-GAAP：RestrictedStockUnitsRSUMember2020-01-012020-03-310001722964US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2021-01-012021-03-310001722964美国-GAAP：CommonStockMember2020-01-012020-03-310001722964US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-01-012020-03-3100017229642020-01-012020-03-310001722964Ymab：SadaLicenseAgreement成员2021-03-310001722964Ymab：MskLicenseAgreement成员2021-03-310001722964Ymab：SadaLicenseAgreement成员2020-12-310001722964Ymab：MskLicenseAgreement成员2020-12-310001722964Ymab：Cd33LicenseAgreement成员2020-12-310001722964Ymab：LicenseAndOtherAgreement成员Ymab：ShareholderMskMember2021-03-310001722964Ymab：LicenseAndOtherAgreement成员Ymab：ShareholderMskMember2020-12-3100017229642021-03-3100017229642020-12-3100017229642021-05-0400017229642021-01-012021-03-31YMAB：个人YMAB：员工Ymab：投票Xbrli：共享Iso4217：美元ISO4217：美国海军陆战队UTR：SQFTIso4217：美元Xbrli：共享Xbrli：纯YMAB：细分YMAB：协议YMAB：客户

美国

美国证券交易委员会

华盛顿特区，20549

表格：10-Q

☒根据1934年《证券交易法》第13节或第15(D)节的规定，他们将提交季度报告。

在截至本季度末的季度内2021年3月31日

或

☐根据1934年《证券交易法》第13节或第15(D)节的规定，他们提交了过渡报告。

在从中国到日本的过渡期内，美国将从欧洲过渡到日本。

佣金档案编号001-38650

Y-mAbbs治疗公司。

(注册人的确切姓名载于其章程)


特拉华州		47-4619612

(述明或其他司法管辖权		(税务局雇主
公司或组织)		识别号码)

公园大道230号

3350套房

纽约, 纽约 10169

(主要行政办公室地址)

(邮政编码)

(646)-885-8505

(注册人电话号码，包括区号)

根据该法第12(B)条登记的证券：


每个班级的标题是：	商品代号	注册的每个交易所的名称：
普通股，面值0.0001美元	YMAB	纳斯达克全球精选市场

用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短期限内)提交了1934年《证券交易法》第(13)或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否一直遵守此类提交要求。(2)注册人(1)是否在过去12个月内(或在要求注册人提交此类报告的较短期限内)提交了根据1934年《证券交易法》第(13)或15(D)节要求提交的所有报告。是 ☒没有问题。☐

用复选标记表示注册人是否已在过去12个月内(或注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。是 ☒没有问题。☐

用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》规则第312b-2条中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。


大型加速滤波器 ☒		加速文件管理器☐

非加速文件管理器☐		规模较小的报告公司。☐
		新兴成长型公司：☐

如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据交易法第(13)(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐

用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如交易法规则第312b-2条所定义)。是☐没有问题。☒.

有几个43,571,419截至2021年5月4日，已发行普通股(面值0.0001美元)。

前瞻性陈述

这份关于Form 10-Q的季度报告包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。本Form 10-Q季度报告中包含的除有关历史事实的声明外，包括有关本公司的业务战略、未来的运营和业绩、未来的财务状况、未来的收入、预计的成本、前景、当前和预期的产品、产品批准、研发成本、当前和预期的合作、成功的时间和可能性、管理的计划和目标、预期的市场增长和当前及预期的产品的未来结果的声明，均属前瞻性声明。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要因素，这些风险、不确定性和其他重要因素可能导致我们的实际结果、表现或成就与前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果、表现或成就大不相同。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“考虑”、“打算”、“可能”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将会”、“将会”以及类似的表述旨在识别前瞻性表述，尽管并非所有前瞻性表述都包含这些标识性词语。

这些前瞻性陈述主要基于我们目前对未来事件和趋势的预期和预测，我们认为这些事件和趋势可能会影响我们的财务状况、运营结果、业务战略、短期和长期业务运营和目标，以及财务需求。这些前瞻性陈述会受到许多风险、不确定因素和假设的影响，包括本10-Q季度报告第二部分第1A项“风险因素”中描述的风险、不确定因素和假设。此外，我们的运营环境竞争激烈，变化迅速。新的风险时有出现。我们的管理层不可能预测所有风险，也不能评估所有因素对我们业务的影响，也不能评估任何因素或因素组合可能导致实际结果与我们可能做出的任何前瞻性陈述中包含的结果大不相同的程度。鉴于这些风险、不确定性和假设，本季度报告中讨论的未来事件和趋势可能不会发生，实际结果可能与前瞻性表述中预期或暗示的结果大不相同。

本Form 10-Q季度报告中包含的前瞻性陈述是截至本Form 10-Q季度报告之日作出的，我们没有义务公开更新或审查任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来发展还是其他原因。

除非明确说明或上下文另有要求，否则本文中的术语“Y-mAb”、“公司”、“我们”、“我们”和“我们”指的是特拉华州的Y-mAbs治疗公司，在适当的情况下是指其子公司。

我们可能无法实际实现我们的前瞻性陈述中披露的计划、意图或期望，您不应过度依赖我们的前瞻性陈述。实际结果或事件可能与我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期大不相同。我们在本季度报告(Form 10-Q)中包含的警示性声明中包含了重要因素，特别是在“风险因素”部分，这些因素可能会导致实际结果或事件与我们的前瞻性声明大不相同。我们的前瞻性陈述并不反映我们未来可能进行的任何收购、合并、处置、许可协议、合作、合资或投资的潜在影响。

风险因素摘要

我们的业务面临许多风险，包括可能阻碍我们实现业务目标或可能对我们的业务、财务状况、运营结果、现金流和前景产生不利影响的风险。

下面将更全面地讨论这些风险，包括但不限于与以下各项相关的风险：

●

我们能够成功推出DANYELZA®(naxitamab-gqgk)并将其商业化，称为DANYELZA，用于治疗骨和/或骨髓中复发/难治性高风险神经母细胞瘤，在美国和任何其他我们将来可能获得上市批准的司法管辖区；

●

我们商业模式的实施，以及我们计划获得监管部门的批准，并开发和商业化我们的主要候选产品omburtamab和其他候选产品，包括其潜在的临床疗效、安全性和其他好处；

●

DANYELZA或我们可能获得市场批准的任何当前或未来候选产品的市场接受度和临床实用性的比率和程度；

●

我们重新提交和可能批准我们的omburtamab生物许可证申请(BLA)的时间；

●

我们继续建设我们的商业基础设施，并成功推出、营销和销售DANYELZA、OMBURTAMAB以及我们可能获得市场批准的任何当前或未来候选产品的能力和计划，包括我们关于销售队伍的重点和活动、我们的营销性质、DANYELZA的市场准入和患者支持活动以及相关假设的计划；

●

DANYELZA、OMBURTAMAB或我们可能获得市场批准的任何当前或未来候选产品的定价、覆盖范围和报销范围，以及患者援助计划的利用程度；

●

我们正在进行的和未来的DANYELZA和我们的主要候选产品omburtamab和其他候选产品的临床试验，无论是由我们还是由我们的任何合作伙伴进行的，包括启动这些试验的时间、登记的速度、登记的完成情况、这些试验数据的可用性、生物许可证申请或BLA的预期日期、美国食品和药物管理局(FDA)以及同等的外国监管机构提交和批准的情况以及预期结果；

●

我们管理业务、运营和临床开发计划和时间表的能力可能会受到健康流行病(包括最近的新冠肺炎大流行)对我们或与我们有业务往来的第三方(包括我们的合同制造商或CMO、合同研究组织或CRO、托运人和其他人)执行的制造、临床试验和其他业务活动的影响的不利影响；

●

我们吸引、整合、管理和留住人才或关键员工或我们的员工的能力，可能会因为新冠肺炎而无法前来工作；

●

我们对其他候选产品的临床前研究和未来临床试验，以及我们的研发计划，无论是由我们还是由我们的任何合作伙伴进行的，包括启动这些试验的时间、登记的速度、预期完成的日期和预期的结果；

●

为我们的候选产品获得和维护监管、营销和报销批准的时间和能力；

●

我们有能力留住关键员工的继续服务，并发现、聘用和留住更多合格的员工，包括一支直销队伍；

●

我们有能力补救财务报告内部控制中的重大弱点，以及未能遵守萨班斯-奥克斯利法案第404(A)和404(B)节；

●

我们的商业化、营销和制造能力和战略；

●

我们的知识产权立场和战略以及我们能够建立和维护的涵盖我们产品、候选产品和技术的知识产权的保护范围；

●

我们识别和开发更多具有重大商业潜力的候选产品和技术的能力；

●

我们为我们的候选产品和未来运营的开发和商业化而进行合作或战略合作的计划和能力；

●

我们有能力继续维持和利用我们与纪念斯隆·凯特琳癌症中心(MSK)的关系，包括我们对MSK许可证和当前和未来技术的独家权利，以及我们作为DANYELZA和任何未来产品的用户与MSK的关系；

●

未来任何合作或战略伙伴关系的潜在好处；

●

我们的预期与我们的现金和现金等价物的使用有关，这些现金预计能持续多久；

●

未来任何融资交易的需要、时间和金额；

●

我们的财务业绩，包括我们对收入、费用、资本支出要求的估计；

●

与我们的竞争对手和我们的行业相关的发展；

●

全球新冠肺炎疫情对我们的业务、财务状况和运营业绩的不利影响，包括全球经济从大流行中复苏的速度；

●

政府法律法规的影响；

●

我们依赖并难以找到合适的第三方代工组织来替代我们目前用于复杂和困难的候选产品制造的少数第三方代工组织；

●

我们是否有能力遵守美国和任何外国的医疗法律和法规，包括但不限于适用于药品营销和销售的法律和法规；

●

我们的预期与2019年和2021年公开募股收益的使用以及我们可能进行的任何其他融资交易或我们可能产生的收入的使用有关；以及

●

本文标题为“风险因素”一节中描述的其他风险和不确定性。


		页面
	第一部分-财务信息

第一项。	合并财务报表:	5
	截至2021年3月31日和2020年12月31日的合并资产负债表(未经审计)	5
	截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月净收益/(亏损)和全面收益/(亏损)(未经审计)合并报表	6
	截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月股东权益综合变动表(未经审计)	7
	截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月合并现金流量表(未经审计)	8
	合并财务报表附注(未经审计)	9
第二项。	管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析	22
第三项。	关于市场风险的定量和定性披露	37
第四项。	管制和程序	38

	第II部分-其他资料

第一项。	法律程序	39
项目1A。	风险因素	39
第二项。	未登记的股权证券销售和收益的使用	103
第三项。	高级证券违约	104
第四项。	矿场安全资料披露	104
第五项。	其他资料	104
第6项。	陈列品	105

您应完整阅读本季度报告以及我们在Form 10-Q中作为本季度报告的证物提交的文件，并了解我们未来的实际结果可能与我们可能做出的前瞻性声明中披露的计划、意图和预期大不相同。

第一部分--财务信息

第一项：财务报表。

Y-MABS治疗公司。

合并资产负债表

(未经审计)

(单位为千，共享数据除外)


	2010年3月31日		2011年12月31日
	2021		2020

资产
流动资产
现金和现金等价物	$	252,271	$	114,634
应收账款净额		5,997		—
盘存		1,005		—
其他流动资产		4,736		7,729
流动资产总额		264,009		122,363
财产和设备，净额		2,095		1,825
经营性租赁使用权资产		3,979		4,569
其他资产		4,833		3,290
总资产	$	274,916	$	132,047
负债和股东权益
负债
应付帐款	$	6,543	$	9,372
应计负债		8,486		8,197
经营租赁负债，流动部分		1,971		1,966
流动负债总额		17,000		19,535
应计里程碑和特许权使用费付款		2,250		2,695
经营租赁负债，长期部分		1,515		2,013
其他负债		1,934		1,968
总负债		22,699		26,211
承付款和或有事项(附注8)
股东权益
优先股，$0.0001面值，5,500,0002021年3月31日和2020年12月31日授权的股票；无发布日期：2021年3月31日和2020年12月31日		—		—
普通股，$0.0001面值，100,000,0002021年3月31日和2020年12月31日授权的股票；43,548,419和40,688,447分别于2021年3月31日和2020年12月31日发行的股票		4		4
额外实收资本		504,091		391,558
累计其他综合损失		(91)		(526)
累计赤字		(251,787)		(285,200)
股东权益总额		252,217		105,836
总负债和股东权益	$	274,916	$	132,047

附注是综合财务报表的组成部分。

Y-MABS治疗公司。

净收益/(亏损)和综合收益/(亏损)合并报表

(未经审计)

(以千为单位，不包括每股和每股数据)


	截至3月31日的三个月：
	2021		2020

收入
产品收入，净额	$	5,383	$	—
运营成本和费用
销货成本		93		—
研发		21,579		18,622
销售、一般和管理		11,970		8,125
总运营成本和费用		33,642		26,747
运营亏损		(28,259)		(26,747)
其他收入，净额
出售优先审查代金券的收益，净额		62,010		—
利息和其他收入/(损失)		(338)		568
净收益/(亏损)	$	33,413	$	(26,179)
其他综合收益
外币折算		435		25
综合收益/(亏损)	$	33,848	$	(26,154)
普通股股东每股净收益/(亏损)，基本	$	0.80	$	(0.66)
加权平均已发行普通股，基本股		41,870,759		39,753,583
普通股股东应占净收益/(每股亏损)，稀释后	$	0.75	$	(0.66)
加权平均已发行普通股，稀释后		44,383,791		39,753,583

附注是综合财务报表的组成部分。

Y-MABS治疗公司。

合并股东权益变动表

(未经审计)

(单位为千，共享数据除外)


						累计
						其他
	普通股			其他内容		全面		累计		股东的
	股票	金额		实收资本		收入		赤字		权益
余额2019年12月31日	39,728,416	$	3	$	364,712	$	50	$	(165,863)	$	198,903
股票期权的行使	25,778		—		370		—		—		370
基于股票的薪酬费用	3,429		—		2,211		—		—		2,211
外币折算	—		—		—		25		—		25
净损失	—		—		—		—		(26,179)		(26,179)
余额2020年3月31日	39,757,623	$	3	$	367,293	$	75	$	(192,042)	$	175,330

						累计
						其他
	普通股			其他内容		全面		累计		股东的
	股票	金额		实收资本		损失		赤字		权益
余额2020年12月31日	40,688,447	$	4	$	391,558	$	(526)	$	(285,200)	$	105,836
向投资者发行普通股(扣除发行成本)	2,804,878		—		107,725		—		—		107,725
股票期权的行使	46,000		—		110		—		—		110
基于股票的薪酬费用	9,094		—		4,698		—		—		4,698
外币折算	—		—		—		435		—		435
净收入	—		—		—		—		33,413		33,413
余额2021年3月31日	43,548,419	$	4	$	504,091	$	(91)	$	(251,787)	$	252,217

附注是综合财务报表的组成部分。

Y-MABS治疗公司。

合并现金流量表

(未经审计)

(单位：千)


	截至3月31日的三个月：
	2021		2020

经营活动的现金流
净收益/(亏损)	$	33,413	$	(26,179)
对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行调整：
出售优先审查代金券的收益，净额		(62,010)		—
折旧及摊销		130		86
基于股票的薪酬		4,698		2,211
外币交易		435		25
资产负债变动情况：
应收账款净额		(5,997)		—
盘存		(1,005)		—
其他流动资产		2,993		759
其他资产		(1,543)		(11)
应付帐款		(2,829)		1,740
应计负债及其他		(146)		(387)
经营活动中使用的现金净额		(31,861)		(21,756)
投资活动的现金流
购置房产和设备		(400)		(26)
出售优先审查代金券的净收益		62,010		—
用于投资活动的净现金		61,610		(26)
融资活动的现金流
发行普通股所得收益，扣除发行成本		107,725		—
行使股票期权所得收益		110		370
融资活动提供的现金净额		107,835		370
汇率对现金和现金等价物的影响		53		50
现金和现金等价物净增加/(减少)		137,637		(21,362)
期初现金及现金等价物		114,634		207,136
期末现金及现金等价物	$	252,271	$	185,774

补充披露非现金活动
应付账款中的财产和设备购置		60		—
以租赁义务换取的使用权资产		—		2,679

附注是综合财务报表的组成部分。

合并财务报表附注

(未经审计)

注1-组织机构和业务描述

Y mAbs治疗公司(“我们”、“公司”或“Y-mAb”)是一家商业阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化治疗癌症的新型抗体治疗产品。我们正在利用我们在抗体领域的专利抗体平台和深厚的专业知识来开发广泛的创新药物组合。

该公司总部设在纽约，于2015年4月30日根据特拉华州法律注册成立。

注2--陈述依据

除截至2021年3月31日的季度外，公司自成立以来一直出现亏损。该公司的业务会受到某些风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素包括：候选药物开发的不确定性；技术不确定性；有关专利和专有权利的不确定性；在美国获得FDA批准和在其它司法管辖区获得监管批准的不确定性；营销或销售能力或经验；获得足够的付款人覆盖和补偿的不确定性；对关键人员的依赖；遵守政府规定以及获得额外融资的需要。该公司目前正在开发的候选药物在商业化之前将需要大量额外的研究和开发努力，包括广泛的临床前和临床测试以及监管部门的批准。这些努力需要大量额外资本、充足的人员基础设施和广泛的合规报告能力。

该公司的候选药物正处于不同的开发阶段。DANYELZA(naxitamab-gqgk)于2020年11月获得美国FDA的批准，但不能保证公司的其他研究和开发将成功完成，不能保证公司的知识产权得到足够的保护，不能保证开发的任何产品都将获得必要的政府监管批准，也不能保证任何获得批准的产品在商业上都是可行的。即使该公司的产品开发工作取得成功，该公司何时(如果有的话)将从产品销售中获得可观的收入也是不确定的。该公司在技术快速变化和来自制药和生物技术公司的激烈竞争的环境中运营。

本公司的财务报表是根据正常业务过程中经营的连续性、资产的变现和负债的清偿情况编制的。公司自成立以来经营现金流为负，累计亏损#美元251.8截至2021年3月31日的百万美元和285.2截至2020年12月31日，这一数字为100万。截至2021年3月31日，公司的运营资金主要来自出售普通股的收益，包括2018年9月的首次公开募股(IPO)以及2019年11月和2021年2月的后续公开募股。

2021年2月22日，本公司宣布公开招股结束2,804,878普通股，公开发行价为$41.00每股，其中包括全部行使承销商购买的选择权365,853普通股的额外股份。在扣除承保折扣及佣金及发售公司应付的开支前，公司的总收益总额约为$。115百万美元。

截至2021年3月31日，公司拥有现金和现金等价物$252.3100万美元，截至2020年12月31日，公司拥有现金和现金等价物$114.6百万美元。截至截至2021年3月31日的第一季度财务报表的发布日期，该公司预计其截至2021年3月31日的现金和现金等价物将足以支付至少未来12个月的运营费用和资本支出需求，无论是否获得任何额外的产品批准。

该公司可能会通过出售其股权证券、产生债务、与合作伙伴签订许可或合作协议、赠款或其他融资来源来筹集额外资本，为未来的运营提供资金。公司可能无法以有吸引力的条款获得足够的资金，或者在需要时从股权或债务融资中获得足够的资金。如果FDA对omburtamab的批准没有发生或被大幅推迟，而且该公司在需要时无法从这些或其他来源获得额外资金，那么很可能需要采取其他行动来改善其流动性状况，其中可能包括通过推迟、缩减当前业务或暂停某些研发计划和其他运营计划来大幅降低当前的支出速度。

随附的未经审计的综合财务报表反映了本公司的账目及其全部-本报告是根据美国公认会计原则(“GAAP”)、会计准则编纂(“ASC”)主题270-10和表格10-Q编制的，由子公司所有，并按照美国公认的会计原则(“GAAP”)编制的中期财务信息，会计准则编纂(“ASC”)主题270-10和表格10-Q的说明。因此，这些财务报表不包括GAAP要求的完整财务报表的所有信息和附注。未经审核中期财务报表包括管理层判断所需的所有调整(仅包括正常经常性)，以公平陈述所列示期间的业绩。所有公司间余额和交易均已注销。截至本文件提交之日，公司已对后续事件进行了评估。截至2021年3月31日的三个月的经营业绩不一定表明截至2021年12月31日的一年、任何其他中期或任何未来一年或任何时期的预期结果。2020年12月31日的合并资产负债表数据来自经审计的财务报表，但不包括GAAP要求的所有披露。您应阅读这些未经审计的中期简明综合财务报表，同时阅读公司截至2020年12月31日的年度报告Form 10-K中包含的综合财务报表和附注。

注3-重要会计政策摘要

我们的重要会计政策在截至2020年12月31日的年度报告Form 10-K中有详细说明。

经营租约

本公司决定一项安排是否包括在开始时的租赁。经营租赁使用权资产代表本公司在租赁期内使用标的资产的权利，经营租赁负债代表其支付租赁产生的租赁款项的义务。经营租赁使用权资产和负债在租赁开始日根据租赁期内租赁付款的现值确认。在确定租赁付款的净现值时，本公司根据租赁开始日可获得的信息，使用其估计的递增借款利率。由于本公司的大部分租约并未提供隐含回报率，因此在以个别租约为基准厘定租约付款现值时，会根据开始日期所得的资料，采用递增借款利率。该公司租赁的递增借款利率是在抵押的基础上必须支付的估计利率，以便借入与类似条款下的租赁付款相等的金额。

本公司的租约可能包括延长或终止租约的选择权，这些选择权包括在合理确定其将行使任何该等选择权时包括在租赁期内。无本公司租约的一部分包含任何剩余价值担保。租赁费用在预期租赁期内以直线方式确认。所产生的相关可变租赁成本对本公司并不重要。

本公司目前为所有符合条件的租约选择短期租约认可豁免。这意味着，对于符合条件的租赁，我们将不确认使用权资产或负债，这包括不确认转型中资产的现有短期租赁的使用权资产或负债。我们还选择了实际的权宜之计，不将所有租约的租赁和非租赁部分分开。本公司已作出会计政策选择，将合同的每个单独租赁组成部分及其相关的非租赁组成部分作为单一租赁组成部分进行核算。相关披露请参见附注8中的租赁协议部分。

现金和现金等价物

本公司将自购买之日起原始到期日不超过三个月的所有高流动性票据视为现金等价物。所有现金和现金等价物都以高评级证券的形式持有，包括财政部货币市场基金，该基金不受取款或使用限制。由于现金和现金等价物的短期和流动性质，其账面价值接近其公允价值。到目前为止，该公司的现金和现金等价物没有出现任何亏损，我们预计此类现金余额也不会出现任何亏损。虽然我们在有限数量的金融机构中保持超过保险限额的现金余额，但我们通过保持我们与高质量金融机构的大部分现金和等价物来降低我们的风险。

贸易应收账款

该公司的贸易应收账款余额包括我们批准的产品DANYELZA的销售到期金额。产品销售的应收账款是扣除扣除费用后的应收账款，这些费用通常包括退款、坏账、退货和折扣。该公司根据对每笔单独销售交易的估计来累加津贴。

本公司未经历过任何与客户相关的冲销，也未确认任何坏账拨备。

信用风险集中

本公司的产品销售主要是通过与二美国全国特产经销商。截至2021年3月31日，这些分销商的应收账款余额合计为96我们未付应收账款的%。本公司与每位客户订有合约付款条款，并监察其财务表现、过往付款条款及信用状况，以及时评估及回应其信用状况的任何改变。

库存

公司在先进先出的基础上以成本或可变现净值中的较低者对其存货进行估值。该公司的库存成本包括与材料、第三方合同制造、第三方包装服务、运费、参与制造过程的人员的劳动力成本以及间接管理成本相关的金额。可用于商业和临床项目的原材料和中间材料是相同的，考虑到未来的替代用途，这些数量最初被归类为库存。与临床开发项目相关的库存金额在产品进入研发过程时计入研发费用，不能再用于商业目的，因此未来没有替代用途。

本公司在每个报告期内对资本化库存的可回收性进行评估，并在首次确认减值的期间将任何过剩和陈旧的库存减记至其估计可变现价值。此类减值费用一旦发生，将计入销售成本。确定库存成本是否可变现需要管理层的估算。不是库存减记发生在截至2021年3月31日的三个月。

该公司将与在正常业务过程中销售的产品相关的库存成本资本化。除其他因素外，该公司根据监管批准情况、与商业销售有关的安全性、有效性和预期以及成本的可回收性等因素来确定产品的库存成本资本化。对于DANYELZA，公司在收到FDA批准后开始对库存进行资本化。

公允价值计量

根据公认会计原则，某些资产和负债按公允价值列账。公允价值被定义为在计量日期在市场参与者之间有序交易中出售资产或转移负债所收到的价格(即退出价格)。会计准则包括公允价值层次结构，该层次结构对用于计量公允价值的估值技术的输入进行了优先排序。公允价值层次的三个层次如下：

·第1级--活跃市场中相同资产或负债的未调整报价；

·第2级--在资产或负债的整个期限内可直接或间接观察到的相同资产和负债的活跃市场报价以外的投入；以及

·3级-资产或负债的不可观察的输入，包括管理层自己对市场参与者将用于资产或负债定价的假设的假设，包括对风险的假设。

货币市场基金持有的现金等价物使用其他重要的可观察到的投入进行估值，这些投入代表了公允价值层次中的二级衡量标准。该公司没有其他现金等价物。

下表列出了该公司现金等价物的公允价值等级，这些现金等价物是在经常性基础上按公允价值计量的(以千计)：


	2021年3月31日的公允价值计量使用：
	1级		2级		3级		总计
现金等价物：
货币市场基金	$	—	$	235,686	$	—	$	235,686
	$	—	$	235,686	$	—	$	235,686


	2020年12月31日的公允价值计量使用：
	1级		2级		3级		总计
现金等价物：
货币市场基金	$	—	$	97,302	$	—	$	97,302
	$	—	$	97,302	$	—	$	97,302

在截至2021年3月31日的季度里，不是转帐在Level 1、Level 2和水平 3.

预算的使用

按照公认会计原则编制财务报表要求管理层作出估计和假设，以影响报告期内报告的资产和负债额、财务报表日期的或有资产和负债的披露以及报告的费用金额。这些财务报表中反映的重大估计和假设包括但不限于产品净收入、研究和开发费用的应计、里程碑和特许权使用费的应计以及股票期权的估值。我们会根据环境、事实和经验的变化，定期检讨估计数字。估计的变化记录在它们被知道的那段时间内。实际结果可能与这些估计不同。

新冠肺炎疫情对我们的业务、运营结果和财务状况(包括费用、制造、临床试验、研发成本和员工相关金额)的直接或间接影响程度，将取决于高度不确定的未来发展，包括可能出现的关于新冠肺炎的新信息以及为遏制或治疗新冠肺炎而采取的行动，以及对当地、地区、国家和国际市场的经济影响。我们已经在财务报表中对新冠肺炎的影响做出了估计，这些估计在未来一段时间内可能会发生变化。实际结果可能与这些估计不同。

收入确认-产品收入

我们确认DANYELZA的销售收入是在我们的客户被认为已获得产品控制权的时间点，这通常发生在最终用户医院收到产品时。

我们从DANYELZA的销售中确认的收入数额因政府和其他计划提供的回扣、退款和折扣、分销相关费用和其他与销售相关的扣除而有所不同。为了确定这些扣除，我们利用期望值方法估计我们最终将有权获得的收入数额。这一估计是基于与客户和政府机构签订的合同、适用于政府资助项目的法定折扣、估计的付款人组合以及其他相关因素。计算这些数额涉及估计和判断。

收入确认-许可证收入

该公司于2020年11月获得FDA对DANYELZA的批准，并在某些国际地区签订了DANYELZA和omburtamab的独家许可和分销协议，总许可收入为$20.8截至2020年12月31日的一年为100万美元。

2020年12月，该公司与SciClone International Pharamceuticals Ltd.(“SciClone”)就DANYELZA和Omburtamab在中国的某些适应症达成了开发和商业化安排。作为协议的一部分，我们收到了一笔不可退还的预付费用$20,000,000转让与产品标志有关的许可证和专有技术。该公司可能会收到基于监管的里程碑付款，最高可达$40,000,000和基于销售的里程碑付款，最高可达$60,000,000并有权根据SciClone在该地区产生的与产品标识相关的净销售额收取版税。我们认为，基于转让的权利和专有技术、潜在适应症的后期开发以及与适应症相关的联合指导委员会预计不需要重大参与，许可证有别于安排中的其他承诺。因此，全价交易价格为$。20,000,000在将许可证和专有技术转让给本公司时得到认可。未来潜在的监管里程碑金额没有包括在交易价格中，因为它们都被确定为完全受ASC 606概念的约束。作为我们对监管里程碑限制的评估的一部分，我们确定这些里程碑的实现取决于监管批准，而监管批准不在我们的控制范围内，因此被认为是不可能的。我们预计，当相关销售发生或达到里程碑时，基于销售的里程碑付款和特许权使用费安排将得到确认。我们将每季度重新评估交易价格，当不确定事件得到解决或环境发生其他变化时，我们将评估这是否解决了限制，收入将得到确认。吾等亦认为，制造及供应条款(包括安排内的条款)在开始时并不代表本公司拥有重大权利，因为该等条款反映的是类似商品或服务的独立售价。

有不是在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月内产生的许可收入。

段信息

该公司专门致力于发现和开发用于治疗癌症的基于抗体的新型治疗产品。因此，本公司已确定其业务范围为一操作部分。

最近发布的会计公告-通过

2020年3月，FASB发布了会计准则更新第2020-04号(“ASU 2020-04”)，参考汇率改革(主题848)-促进参考汇率改革对财务报告的影响。本次更新中的修订在有限的时间内提供了可选的指导，以减轻在会计(或认识到参考汇率改革对财务报告的影响)方面的潜在负担。本更新中的修订提供了可选的权宜之计和例外，用于将公认会计原则(GAAP)应用于合同、套期保值关系和其他

如果满足某些标准，则受参考汇率改革影响的交易。本更新中的修订自2020年3月12日起至2022年12月31日对所有实体生效。2021年1月1日采用这一标准并未对我们的合并财务报表和相关披露产生实质性影响。

2019年12月，FASB发布了会计准则更新号2019-12(“ASU 2019-12”)，所得税(主题740)：简化所得税会计。本更新中的修订将影响740主题(所得税)范围内的实体，并在2020年12月15日之后的财年以及这些财年内的过渡期内有效。2021年1月1日采用这一标准并未对我们的合并财务报表和相关披露产生实质性影响。

注4-产品收入

该公司的产品收入来自销售DANYELZA，总收入为$5.4截至2021年3月31日的三个月为100万美元。有几个不是截至2020年3月31日的三个月内的产品销售额。

产品销售收入在扣除适用的回扣、退款、折扣、分销相关费用和其他与销售相关的扣除后计入净额。按存储容量使用计费和折扣的应计项目被记录为应收账款的直接减少额。回扣、分销相关费用和其他销售相关扣除的应计项目计入应计负债。截至2021年3月31日，该公司已记录的应收账款津贴约为美元。184,000和应计负债#美元614,000与截至2021年3月31日的三个月内的产品销售相关。

该公司几乎所有的产品销售都在美国。在截至2021年3月31日的三个月里，该公司对某些客户的产品销售额占总生产总值的10%以上。McKesson和Cardinal Health占了80%和16分别占我们截至2021年3月31日的三个月生产总值的1%。

注：5-每股净亏损

每股基本净亏损(“EPS”)是通过普通股股东应占净收益或亏损除以已发行加权平均普通股计算出来的。稀释每股收益是通过根据普通股期权和限制性股票单位的稀释效应对已发行普通股加权平均进行调整而计算出来的。在记录净亏损的期间，潜在摊薄证券不会受到影响，因为这种影响将是反摊薄的。未来可能稀释基本每股收益的证券不包括在稀释每股收益的计算中，因为这样做将是反稀释的。每股基本净亏损和摊薄净亏损计算如下(单位千，每股金额除外)：


	截至3月31日的三个月：
	2021		2020


净收益/(亏损)(分子)	$	33,413	$	(26,179)
加权平均份额(分母)，基本		41,871		39,754
每股基本净收入/(亏损)	$	0.80	$	(0.66)
加权平均股份(分母)，稀释后		44,384		39,754
稀释后每股净收益/(亏损)	$	0.75	$	(0.66)

被排除在稀释每股收益计算之外的潜在摊薄证券涉及未偿还的股票期权总额。1,177,600截至2021年3月31日的股票和4,721,824截至2020年3月31日的股票。

注6-库存

库存由以下内容组成(以千为单位)：


		截至2021年3月31日
	原料		进行中的工作		成品		总计

盘存	$	—	$	697	$	308	$	1,005

附注7--应计负债

2021年3月31日和2020年12月31日应计短期负债情况如下(单位：千)：


	2010年3月31日		2011年12月31日
	2021		2020



应计许可、里程碑和特许权使用费	$	2,800	$	3,608
应计临床费用		1,077		678
应计薪酬和伙食费		3,000		2,603
应计制造成本		—		983
销售准备金应计项目		614		—
其他		995		325
总计	$	8,486	$	8,197

注8-许可协议和承诺

截至2021年3月31日，本公司已签订二与纪念斯隆·凯特琳癌症中心(“MSK”)签订的许可协议和某些其他协议。正如我们之前在Form 10-K年度报告中披露的那样，许可协议是MSK许可协议和CD33许可协议。此外，该公司于2020年与MSK和麻省理工学院(“MIT”)签订了SADA许可协议。通过与MabVax，Inc.(“MabVax”)和MSK达成2019年和解、假设和转让MSK许可协议和Y-mAbs分许可协议(“SAAA”)，本公司与MSK建立了与GD2-GD3疫苗相关的直接许可，该许可最初是本公司于2018年从MabVax再许可的。与MSK和麻省理工学院签订的这些许可协议授予该公司某些专利权和知识产权，因此，该公司同意向MSK和MIT支付某些款项并发行公司普通股。某些付款是或有里程碑付款和特许权使用费付款，如下表所示。附注7中披露的应计里程碑和特许权使用费支付金额包括MSK许可协议、CD33许可协议和SADA许可协议项下的义务。

我们有以下重要的许可协议和相关承诺，其中包括截至2021年3月31日及截至2021年3月31日期间已支付或应计的所有义务(以千计)：


	支付的现金		支付的现金		费用		费用		应计负债		应计负债		应计负债		应计负债
	三个月		三个月		三个月		三个月		当前截止日期		非电流		当前截止日期		非电流
	截至3月		截至3月		截至3月		截至3月		三月		三月		十二月		十二月
协议	2021		2020		2021		2020		2021		2021		2020		2020
MSK		$ 450		$ -		$ -		$ -		$ 1,195		$ 1,800		$ 305		$ 1,640
CD33		100		—		—		—		—		450		100		450
MabVax		—		—		—		—		—		—		—		—
佐田		—		—		—		—		1,605		1,000		1,000		1,605

截至2021年3月31日，该公司拥有1.8根据MSK许可证记录的与DANYELZA相关的无形资产，并包括在综合资产负债表上的其他资产中。

下表表示协议中反映的最大临床、法规或基于销售的里程碑，其中某些已在前几个时期支付或应计，如上表所示(以千为单位)：


	极大值		极大值		极大值
协议	临床里程碑		监管里程碑		基于销售的里程碑
MSK		$ 2,450		$ 9,000		$ 20,000
CD33		550		500		7,500
MabVax		200		1,200		—
佐田		4,730		18,125		23,750

根据CD33许可协议、SADA协议和MabVax协议，随着时间的推移而到期的最低特许权使用费和某些临床和监管里程碑不会记录为负债，因为公司认为此类义务自2021年3月31日起不太可能发生。

其他协议

我们还与MSK签订了各种其他支持协议，包括一项赞助研究协议，以提供与MSK许可协议许可的知识产权相关的研究服务；一项主数据服务协议，由大约五MSK的全职员工，他们负责将MSK许可协议中包含的临床数据、数据库、法规文件和其他专门技术转移给本公司；根据该协议，我们承诺资助MSK的某些临床试验；二独立的核心设施服务协议，根据该协议，我们承诺从MSK获得某些实验室服务；2020年10月，我们签订了一项由SADA赞助的研究协议，根据该协议，我们同意向MSK支付在一段时间内提供研究服务的费用。三年与根据SADA许可协议许可的知识产权有关。截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月，我们产生的研发费用为0.9百万美元和$1.0根据这些协议，分别为100万美元。

租赁协议

2019年7月，该公司与印第安纳州南本德市的SpectronRx签订了一项开发、制造和供应协议，以确保获得临床和商业规模的omburtamab放射性标记能力。根据协议条款，SpectronRx已同意在其现有设施内为该公司建立一个指定的制造单位，在那里可以生产放射性标记的omburtamab的临床和商业供应。由于本公司拥有实质上所有经济利益的权利，并指导生产区域的使用，因此本公司根据ASC 842将与进入制造空间有关的付款作为经营租赁入账。租期为两年从2020年8月31日开始生效。在租赁开始之日，我们记录了$3.6百万美元作为使用权资产和$2.7百万美元作为租赁负债，差额为$0.9由于某些预付款和发生的其他费用而产生的百万美元。该公司每月支付等额的分期付款，大约为$。0.1截至2022年9月，每月额外支付100万美元的访问费，总支付金额为$2.0根据协议剩下的100万美元。确实有不是此协议中的续订选项。

于2019年2月，本公司就其4,548位于新泽西州的平方英尺实验室。2019年12月，我们通过额外的235平方英尺。租期为三年自公司占用物业之日起，并附有扩展选项对于额外的两年本公司预期将行使并已计入相关租赁责任的权益。根据租约应付的固定租金约为$。144,000年息，按月平均分期付款，约为$12,000.

于2018年1月，本公司就其位于纽约的公司总部订立租赁协议。租期为五年自公司开始占用物业之日起。根据租约应付的固定租金约为$。384,000年息，按月平均分期付款，约为$32,000，它们是在直线基础上识别的。

此外，该公司还输入了三年制2018年2月租赁丹麦某些办公空间的租赁协议，经2018年11月和2019年2月修订。租约按月分期付款，约为#美元。19,000，它们是在直线基础上识别的。

总运营租赁成本为$646,000及$174,000分别为截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月。在截至2021年3月31日的三个月内，费用入账为#美元。587,000研发费用和美元59,000一般和行政费用。在截至2020年3月31日的三个月内，费用入账为#美元。123,000研发费用和美元51,000一般和行政费用。

截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月，包括在租赁负债计量中的金额支付的现金为#美元。544,000及$188,000分别计入本公司综合现金流量表的经营活动中使用的现金净额。

截至2021年3月31日的经营租赁负债到期日如下(单位：千)：


	经营租约
	2021年3月31日
2021年剩余时间	$	1,627
截至12月31日的年度，
2022		1,587
2023		539
2024		64
租赁付款总额		3,817
减去：推定利息		(331)
截至2021年3月31日的总经营租赁负债	$	3,486

截至2020年12月31日的经营租赁负债到期日如下(单位：千)：


	经营租约
	2020年12月31日
2021	$	2,180
2022		1,593
2023		540
2024		64
租赁付款总额		4,377
减去：推定利息		(398)
截至2020年12月31日的总经营租赁负债	$	3,979

经营租赁负债以剩余租赁期内剩余租赁付款的净现值为基础。在厘定租赁付款现值时，本公司根据租赁开始日可得的资料，估计其递增借款利率。截至2021年3月31日，加权平均剩余租赁期限为1.97年，用于确定经营租赁负债的加权平均贴现率为7.6%。截至2020年3月31日，加权平均剩余租赁期限为3.51年，用于确定经营租赁负债的加权平均贴现率为11.0%.

附注9-股东权益

授权股票

截至2021年3月31日和2020年12月31日，本公司共授权105,500,000股票，100,000,000其中普通股，票面价值$0.0001每股，以及5,500,000其中优先股，票面价值$0.0001每股。

普通股

普通股每股有权一投票吧。普通股股东有权获得董事会宣布的股息，但须受优先股优先股息权的限制。无其中一些已经发行了。公司已经发布了43,548,419截至2021年3月31日的普通股和40,688,447截至2020年12月31日的普通股。

优先股

优先股可不时以一个或多个系列发行，并附有本公司董事会批准的指定、优先及相对参与、可选择或其他特殊权利及资格、限制或限制。不是优先股已于2021年3月31日或2020年12月31日发行。

与非雇员签订的股票赠与协议

于2015年8月，吾等与本公司非雇员订立若干股票授出协议。我们同意总共发行2,800,000共享至二参与从MSK获得许可的技术开发的非雇员研究人员，考虑到他们之前的服务。这些股票是根据归属时间表发行的。总计560,0002015年发行了股票，总共发行了448,0002016年和2017年分别发行的股票。2018年，共有544,000股票发行给了二研究人员，借此一的二补助金已全部发放。2019年，400,000股票发行给了一医生的名字，剩下的400,000股票于2020年8月发行，但须符合某些条件。根据这项奖励，未来不会发行任何股票。总奖励在2015年按其估计公允价值支出，因为未来不需要任何服务来继续授予和接受股票。

2020年4月，关于SADA许可协议，我们签订了若干股票授予协议，根据这些协议，我们同意总共发行213,996共享至二参与开发从MSK和麻省理工学院获得许可的SADA技术的非雇员研究人员，考虑到他们之前的服务。全213,996股票于2020年4月发行，托管于40发行时立即归属的股份的%，剩余的60应按比例在下一年按比例归属的股份的百分比三年在协议的周年纪念日。只要SADA许可协议在股份归属前终止，股份将被没收。没有现金结算功能，研究人员不需要未来的服务来授予和接收股票。虽然股票随着时间的推移而归属，但股票没有业绩条件。在2020年4月，我们记录了一笔研发费用，总额为$7,376,000与股份有关，代表股份于授出日的公允价值。

在2020年7月，根据股票授予协议，我们还借出了二研究人员总共花费$2,610,000与与股票赠与一起到期的个人纳税有关。每笔贷款都有一份三年担保本票。贷款的未偿还本金，连同按年利率计算的所有应计利息1年利率，在贷款到期日到期并支付。这些贷款由质押和担保协议(Pledge And Security Agreement)担保，根据这些协议，研究人员已将这些股票质押，作为偿还贷款的担保，利率为市场利率。贷款按摊销成本入账，由于短期性质和市场利率变动很小，这一成本接近公允价值。

普通股发行

2021年2月22日，我们完成了普通股的第三次公开发行，根据这一点，我们发行和出售了普通股。2,804,878向公众出售我们普通股的价格为$41.00其中包括全面行使承销商购买额外股份的选择权。我们从二次公开募股中获得的总收益为#美元。115.0百万美元，或净收益合计约为$107.7百万美元。

注：以10股为基础的薪酬

2015年股权激励计划

我们的董事会和股东已经批准并通过了2015年计划，该计划规定向我们的员工和任何母公司和子公司的员工授予守则第2422节(国税法)所指的激励性股票期权，并向我们的员工、董事和顾问以及我们的母公司和子公司的员工和顾问授予激励性股票期权、非限制性股票期权、股票增值权、限制性股票和限制性股票单位，并规定向我们的员工、董事和顾问以及我们的母公司和子公司的员工和顾问授予激励性股票期权、非限制性股票期权、股票增值权、限制性股票和限制性股票单位。总计4,500,000根据2015年计划，我们的普通股被预留供发行。根据赠款协议中规定的时间表在2015年计划背心下授予的期权，通常是四年制在此期间，根据定义，一旦控制权发生变化，一般可立即行使。《2018年股权激励计划》(《2018年计划》)于2018年9月生效后，不是根据2015年计划，允许进一步拨款。

2018年股权激励计划

我们的董事会和股东批准并通过了2018年计划，该计划于公司于2018年9月首次公开发行时生效，该计划规定向我们的员工和任何母公司和子公司的员工授予守则第422节(国税法)所指的激励性股票期权，并向我们的员工、董事和顾问以及我们的母公司和子公司的员工和顾问授予激励股票期权、非限制性股票期权、股票增值权、限制性股票和限制性股票单位，并规定向我们的员工、董事和顾问以及我们的母公司和子公司的员工和顾问授予激励性股票期权、非限制性股票期权、股票增值权、限制性股票和限制性股票单位。总计5,500,000我们的普通股股票，包括之前根据2015年股权激励计划授予的奖励，将根据2018年计划预留供发行。此外，根据2018年计划可供发行的股票数量还将包括从2019年开始的每个财年第一天每年增加的股票数量，相当于4%截至上一财年最后一天的普通股流通股。根据计划授予的期权的行权价格必须至少等于授予日我们普通股的公平市场价值。激励性股票期权的期限不得超过10年，但就任何拥有超过10%在我们所有类别流通股的投票权中，期限不得超过五年而且行权价格必须至少等于110%在授予日的公平市价。管理人将决定期权行权价格的支付方式，可能包括现金、股票或管理人接受的其他财产，以及适用法律允许的其他类型的对价。根据授予协议中指定的时间表在2018年计划背心下授予的期权，通常是四年制在此期间，根据定义，一旦控制权发生变化，一般可立即行使。

股票期权估值

在截至2021年3月31日的三个月期间，不是授予新的股票期权。在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月期间，股票期权授予的基于股票的薪酬为#美元。4,629,000及$2,188,000分别用于授予员工和董事的期权。在截至2021年3月31日的三个月内，费用入账为#美元。1,692,000研发费用和美元2,937,000在……里面

一般和行政费用。在截至2020年3月31日的三个月内，费用入账为#美元。489,000研发费用和美元1,699,000一般和行政费用。

下表汇总了已发行和未偿还的普通股期权：


						加权
		加权		集料		平均值
		平均值		内在性		剩余
		锻炼		价值		合同
	选项	价格		(单位：万人)		寿命(年)
未偿还，预计将于2020年12月31日归属	5,674,100	$	22.55	$	156,726	7.51
练习	(46,000)		2.40
没收	(26,000)		39.08
未偿还，预计将于2021年3月31日归属	5,602,100	$	22.64	$	70,905	7.28
可于2021年3月31日行使	3,189,667	$	10.48	$	64,628	5.99

截至二零二零年三月三十一日止三个月内已授出之购股权之加权平均公允价值为$。16.94. 不是在截至2021年3月31日的三个月内授予了股票期权。

股票期权的内在价值合计为行使价格低于公司普通股公允价值的股票期权的行权价与公司普通股公允价值之间的差额。每个股票期权授予的公允价值在授予之日使用Black-Scholes期权定价模型进行估计。我们根据一组上市同行公司的历史波动率来估计我们的预期股价波动率，我们预计在我们拥有关于我们自己交易的股价波动性的足够历史数据之前，我们将继续这样做。我们的股票期权的预期期限是利用奖励的“简化”方法确定的，因为我们只有有限的历史数据来支持预期期限假设。无风险利率是通过参考授予奖励时生效的美国国债收益率曲线确定的，时间段大致等于奖励的预期期限。预期股息率是基于我们从未为普通股股票支付过现金股息，也不期望在可预见的未来支付任何现金股息的事实。

截至2021年3月31日，我们拥有47.6与员工股票期权相关的未确认薪酬数百万美元，预计将在一段时间内授予2.92好几年了。截至2020年3月31日，我们拥有25.9与员工股票期权相关的未确认薪酬数百万美元，预计将在一段时间内授予3.03好几年了。

限制性股票单位活动

在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月内，限制性股票单位授予的基于股票的薪酬为$69,000及$23,000，分别为。在截至2021年3月31日的三个月内，费用入账为#美元。63,000研发费用和美元6,000一般和行政费用。在截至2020年3月31日的三个月内，费用入账为#美元。21,000研发费用和美元2,000一般和行政费用。

下表汇总了已发行和未发行的限制性股票单位：


				加权
		加权		平均值
		平均值		剩余
		格兰特		归属
	限售股单位	价格		寿命(年)
未偿还，预计将于2020年12月31日归属	30,146	$	25.45	2.18
授与	372		35.51
既得	(9,094)		20.73
未偿还，预计将于2021年3月31日归属	21,424	$	27.63	1.96

截至2021年3月31日，我们拥有523,000与预计将在一段时间内授予的员工限制性股票单位相关的未确认薪酬1.96好几年了。截至2020年3月31日，我们拥有486,000与预计将在一段时间内授予的员工限制性股票单位相关的未确认薪酬2.54好几年了。

附注：11项关联方交易

MSK是该公司的股东之一。根据MSK许可协议、SADA许可协议、CD33许可协议以及与MSK的各种其他支持协议，我们已支出总成本$948,000及$1,049,000在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月里，根据与MSK的这些协议，分别用于里程碑和研发成本。有关我们与MSK协议的更多详细信息，请参阅注8-许可协议和承诺。截至2021年3月31日，我们总共拥有487,000记录为应付帐款，$5,903,000作为应计负债，因此总额为#美元。6,390,000因为MSK。截至2020年12月31日，我们总共拥有833,000记录为应付帐款，$7,161,000作为应计负债，因此总额为#美元。7,994,000因为MSK。

注12-所得税

本公司提供不是净收入为#美元的当期和递延所得税33,413,000净亏损为$26,179,000分别为截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月。

本公司根据税仓的技术价值，确认税仓的所得税优惠，这些税仓经审查后确定为更有可能持续的税仓。截至2021年3月31日和2020年12月31日，本公司确定有不是不确定的税收状况。该公司2020、2019年、2018年、2017年、2016年和2015年的纳税申报单可供美国联邦和州以及丹麦税务当局进行税务审查。

该公司对其美国和外国递延税金资产维持全额估值津贴。估值津贴主要与营业亏损产生的美国递延税项净资产以及研发税收抵免结转有关。在评估是否需要估值免税额时，在确定递延税项资产是否更有可能可收回时，既考虑了积极的证据，也考虑了消极的证据。在作出这一评估时，我们非常重视能够客观核实的证据。在其评估中，该公司将其历史和近年来的累计亏损以及近期的预测亏损视为重要的负面证据。在审查现有的正面和负面证据的基础上，该公司确定负面证据超过正面证据，并将维持对其美国和外国递延税项资产的全额估值津贴。本公司将继续评估其递延税项资产的变现能力，并将根据需要调整估值津贴。

注13-其他好处

本公司已采用固定缴款401(K)储蓄计划(“401(K)计划”)，覆盖本公司所有美国员工。参与者可以选择将其税前或税后薪酬的一定比例推迟到

401(K)计划，受定义的限制。该计划允许公司酌情配对。该公司制造了不是在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月里，对该计划的相应贡献。

公司已经为公司丹麦子公司的员工建立了退休计划，根据该计划，所有这些员工都可以从他们的基本薪酬中选择一笔金额，并可以从我们的丹麦子公司获得缴费。不是我们丹麦子公司在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月内做出了贡献。此外，我们丹麦员工的医疗保险福利由这些员工全额支付。我们的丹麦子公司有不是不要为这些医疗保险福利承担任何费用。

附注14-出售优先审阅代金券的收益

2020年12月28日，该公司宣布，它达成了一项最终协议，将其DANYELZA优先审查券以#美元的价格出售给联合治疗公司105,000,000。PRV是在美国食品和药物管理局(FDA)批准DANYELZA用于治疗难治性/复发性高风险神经母细胞瘤的同时批准的。根据公司与MSK的许可协议条款，保留Y-mAb60出售所得净收益的%，其余部分40%支付给MSK。一旦协议中包括的实质性成交条件得到解决，这笔交易就于2021年1月21日完成。该公司确认净收益为#美元。62,010,000在截至2021年3月31日的季度内，与出售相关。

第二项：财务管理部门对财务状况和经营成果的讨论和分析。

您应该阅读以下关于我们财务状况和经营结果的讨论和分析，以及我们随附的财务报表和相关注释，这些报表包括在本Form 10-Q季度报告和我们提交给SEC的截至2020年12月31日的Form 10-K年度报告中。本讨论和分析中包含的或本Form 10-Q季度报告中其他部分陈述的信息，包括有关我们业务和相关融资的计划和战略的信息，包括涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。由于许多因素的影响，包括本季度报告中关于Form 10-Q的“风险因素”部分陈述的那些因素，我们的实际结果可能与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述中描述或暗示的结果大不相同。为了表达方便，下面的文本中对一些数字进行了四舍五入。

概述

我们是一家商业阶段的生物制药公司，专注于癌症治疗的新型抗体治疗产品的开发和商业化。我们正在利用我们在抗体领域的专利抗体平台和深厚的专业知识来开发广泛的创新药物组合。

2020年11月25日，美国食品和药物管理局(FDA)批准DANYELZA®(naxitamab-gqgk)与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)联合治疗一岁及以上的儿童患者，这些患者对骨骼或骨髓中的复发或难治性或R/R高危神经母细胞瘤或NB表现出部分反应、轻微反应或病情稳定。DANYELZA目前正在进行三项第二阶段临床研究，用于治疗一线NB、三线NB和复发骨肉瘤患者。我们正在美国将DANYELZA商业化。此外，我们在纪念斯隆-凯特琳癌症中心(MSK)正在进行一项2期试验，使用我们的GD2-GD3疫苗治疗4期高危NB。我们相信GD2-GD3疫苗可以潜在地作为DANYELZA的附加治疗。

2020年8月，我们向FDA提交了生物制品许可证申请(BLA)，申请从NB获得用于中枢神经系统(CNS)、软脑膜转移瘤(LM)的131I-omburtamab放射性标记，并于2020年10月收到FDA的拒绝提交函。我们正在准备重新提交BLA的过程中，我们计划继续与FDA讨论我们的重新提交计划，包括在2021年6月举行一次B类会议，以修订BLA。假设这些讨论的结果是积极的，我们的目标是重新提交我们的奥姆布他单抗的BLA。

2021年第二季度末或2021年第三季度末。我们计划在获得FDA批准后尽快将omburtamab商业化，如果获得批准的话。2021年4月27日，我们提交了omburtamab的欧洲营销授权申请(MAA)。此外，我们正在对弥漫性固有桥脑胶质瘤(DIPG)和促结缔组织增生性小圆细胞瘤(DSRCT)进行奥布他单抗的临床研究。我们还有一个候选的omburtamab后续产品，¹⁷⁷LU-omburtamab-DTPA，第1期用于治疗髓母细胞瘤，第1期用于针对B7-H3阳性CNS/LM肿瘤的成人治疗。

我们正在推进利用双特异性抗体或BsAb的新一代T细胞，这种抗体可以通过招募宿主T细胞来摧毁肿瘤细胞。我们的Y-BiClone形式包含肿瘤靶点的两个结合臂和T细胞的两个结合臂。这种形式被设计成具有招募T细胞所需的最小结合亲和力。我们已经成功地将我们的GD2 BsAb候选产品nivatrotamab用于小细胞肺癌(SCLC)的第二阶段试验，开启了一项新的研究新药申请(IND)。此外，使用nivatrotamab治疗GD2阳性成人和儿童难治性实体肿瘤的1/2期试验正在进行中。因此，我们的nivatrotamab计划针对的是大量患者。我们还在开发一种CD33 BsAb，用于治疗血液病，CD33是一种表达在髓系细胞上的跨膜受体，我们预计将于2021年进入临床测试。我们正在通过后期的临床前开发推进其他新型BsAb的流水线。我们相信，我们的BsAb有可能改善肿瘤结合，延长血清半衰期，并显著提高T细胞介导的肿瘤细胞杀伤率，而不需要持续输液。

我们正在使用我们的专有放射免疫治疗平台来推进一系列基于SADA技术的抗体构建，在分两步注射放射性有效载荷之前，双特异性抗体片段与肿瘤结合。我们也将SADA技术称为液体辐射^TM。我们已经指定GD2-SADA可能用于GD2阳性实体肿瘤，B7-H3-SADA可能用于前列腺癌，GPA33-SADA可能用于结肠癌，HER2-SADA作为我们的第一个SADA构建，并预计在2021年提交GD2-SADA的IND。我们相信，SADA技术可以潜在地提高放射性标记药物在肿瘤中的疗效，这些肿瘤在历史上没有显示出对放射性标记药物的有意义的反应。

我们的使命是成为开发更好和更安全的基于抗体的儿科肿瘤学产品的世界领先者，以满足明显的未得到满足的医疗需求，并因此对患者的生活产生革命性的影响。我们打算独立或与潜在合作伙伴合作，将我们的产品线推进和扩展到某些成人癌症适应症。

自2015年4月30日成立以来，我们已将几乎所有资源投入到公司的组织和人员配备、业务规划、确定潜在候选产品、对候选产品进行临床前研究和主要候选产品的临床试验、筹集资金以及收购和开发我们的技术平台等方面。我们没有从DANYELZA的销售中获得任何实质性的收入，DANYELZA是我们目前唯一获得批准的产品。

到目前为止，我们主要通过私募我们的证券、我们首次公开募股的收益以及我们随后两次公开募股的收益来为我们的运营提供资金。

2021年2月22日，我们完成了最近一次普通股的后续公开发行，根据这一点，我们以每股41.00美元的价格向公众发行和出售了2804878股普通股，其中包括全面行使承销商购买额外股票的选择权。我们从这次发行中获得的总收益为1.15亿美元，扣除承销折扣和佣金以及发行费用后，净收益总额约为1.077亿美元。

截至2021年3月31日，我们的累计赤字为2.518亿美元。截至2021年3月31日的三个月，我们的净收益为3340万美元，截至2020年3月31日的三个月，我们的净亏损为2620万美元。自成立以来，我们在每一年都出现了重大的净运营亏损，预计还会继续亏损

在可预见的未来，净营业亏损和重大费用不断增加。我们的净亏损可能会在每个季度和每年都有很大波动。我们预计我们的费用将大幅增加，因为我们：

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继续推动我们的主要候选产品通过美国和国际的监管审批程序；

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通过临床前和临床开发继续推进我们的其他候选产品；

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继续确定其他研究项目和其他候选产品，以及现有候选产品的其他适应症；

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对我们确定的任何其他候选产品启动临床前研究和临床试验；

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发展、维护、扩大和保护我们的知识产权组合；

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聘请更多的研究、销售、商业化、临床和科学人员；以及

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与上市公司运营相关的额外成本，包括扩大我们的运营、财务和管理团队。

在FDA于2020年11月批准DANYELZA的同时，我们收到了优先审查凭证(PRV)，随后我们将其出售给了联合治疗公司(United Treateutics Corporation)。我们有义务向MSK支付净收益的40%。我们打算将剩余的收益用于进一步的研发和其他业务项目。这笔交易在实质性成交条件得到解决后于2021年1月完成，并在截至2021年3月31日的季度被确认为“其他收入，净额”的一部分。一旦FDA批准了omburtamab，我们预计将收到另一辆PRV，在将其货币化后，我们将有义务向MSK支付净收益的33%。

根据MSK许可证，我们已经获得了MSK在我们当前候选抗体产品中的独家权利。根据MSK许可证，我们承诺为MSK的科学研究提供资金，并在MSK开展某些临床试验活动。随着这些候选产品在临床开发、监管批准和商业化过程中取得进展，某些里程碑式的付款将到期，这要么是由于达到了里程碑，要么是因为即使没有达到里程碑，也会随着时间的推移而到期。此外，我们将对我们批准的产品的商业销售支付MSK惯例版税，包括从2020年开始的固定最低版税。固定的最低金额可以抵销客户的版税。此外，我们还承诺根据我们的主数据服务协议(MDSA)和两个独立的核心设施服务协议(CFSA)获得MSK的某些人员和实验室服务。此外，根据我们与MSK的研究人员赞助的主临床试验协议(MCTA)，我们将为MSK的某些临床试验提供药物产品和资金。

2020年4月15日，我们与MSK和麻省理工学院(MIT)签订了许可协议或SADA许可协议，授予我们由MSK和MIT开发的某些专利和知识产权的独家、全球、可再许可的许可，以开发、制造和商业化许可产品，并使用SADA-BIDED(两步自组装和拆卸-双特异性DOTA参与抗体系统)为癌症诊断和癌症治疗领域的所有治疗和诊断用途提供服务^TM。SADA许可协议涵盖的专利和专利申请部分针对SADA技术，以及由MSK开发的许多SADA结构。在2020年4月签订SADA许可协议后，作为许可的交换，我们向MSK和MIT支付了现金预付款，并向他们发行了总计42,900股我们的普通股。

根据SADA许可协议的要求，2020年10月，我们签订了一项赞助研究协议，在未来三年内为MSK的科学研究提供至少1,500,000美元的资金。此外，SADA许可协议要求我们向MSK和麻省理工学院支付基于年净销售额的中到高个位数的版税

我们及其附属公司和分许可人许可的产品或履行许可的服务。我们有义务每年支付最低40,000美元的版税，一旦专利颁发，我们有义务在许可协议十周年开始的版税期限内增加到60,000美元。这些金额不予退还，但可抵扣根据SADA许可协议应支付的特许权使用费。

根据SADA许可证，我们还有义务向MSK和MIT支付某些临床、监管和基于销售的里程碑付款。某些临床和监管里程碑付款将在相关里程碑活动完成的较早日期或SADA许可协议中指定的日期到期。根据SADA许可协议，可能到期的临床和监管里程碑总额分别为473万美元和18125000美元。也有销售-基于里程碑，总计23,750,000美元，在公司实现一定数量的特许产品销售额后到期。此外，对于MSK产生并由分许可人为公司销售的每个SADA构造，公司可根据分被许可人实现的各种累计净销售额支付销售里程碑，总金额最高可达60,000,000美元。最后，根据SADA许可证的条款，MSK有权获得出售任何PRV或出售任何非美国司法管辖区提供的其他类似激励措施所产生的任何收入的25%。

这些MSK协议对我们的业务非常重要。有关其中某些协议的条款和条件的更详细讨论，请参见注释8-许可协议和承诺。

对于DANYELZA以及我们获得监管部门批准的任何其他候选产品，我们预计将产生巨大的里程碑成本，以及与产品销售、营销、制造和分销相关的商业化费用。因此，我们可能会继续通过公共或私人股本或债务融资或其他来源(包括战略合作)为我们的运营提供资金。然而，我们可能无法在需要时以优惠条件或根本不能筹集额外资金或达成这样的其他安排。我们未能在需要时筹集资金或达成其他安排，将对我们的财务状况和我们开发当前候选产品或任何其他候选产品(如果开发)的能力产生负面影响。由于与我们现有候选产品和任何未来候选产品的开发、我们的平台和技术相关的众多风险和不确定性，以及我们可能在多大程度上与第三方合作开发我们的候选产品，我们无法估计与完成候选产品研发相关的增加资本支出和运营费用的金额。如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或许可安排筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入流、研究项目、候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利并可能对我们的财务状况产生负面影响的条款授予许可。

最新发展动态

自从2019年12月首次报道出现以来，一种导致新冠肺炎的新型冠状病毒株已经在世界各地传播，包括纽约大都会地区和我们主要办公和实验室空间所在的丹麦哥本哈根。冠状病毒大流行正在演变，到目前为止已经导致实施了各种应对措施，包括政府强制实施的隔离、旅行限制和其他公共卫生安全措施。冠状病毒对我们的业务或我们第三方合作伙伴的业务(包括我们的临床前研究、临床试验、生产运营和商业化努力)的影响程度将取决于未来的事态发展，这些事态发展高度不确定，无法有把握地预测，包括爆发的持续时间、将出现的有关冠状病毒严重程度的新信息以及遏制冠状病毒或治疗其影响的行动等。我们已采取临时预防措施，旨在帮助将病毒对员工的风险降至最低，包括暂时要求所有员工(执行或支持关键业务职能的员工除外)远程工作，例如我们的某些实验室员工，暂停我们员工在世界各地的所有非必要旅行，以及员工参加行业活动和面对面工作相关会议，这可能会对我们的业务产生负面影响。对于执行或支持关键业务职能的员工，我们实施了严格的安全措施，以符合适用的美国联邦、州和地方指南以及丹麦为应对新冠肺炎疫情而制定的安全指南。我们目前无法预测计划中和潜在的业务关闭或中断的范围和严重程度

政府机构，如美国证券交易委员会(SEC)、美国食品和药物管理局(FDA)或其他国内和国际监管机构。

SciClone制药国际有限公司是我们在中国大陆、台湾、香港和澳门为DANYELZA和omburtamab的合作伙伴，于2021年3月获得了DANYELZA的临床试验豁免。武田以色列，我们的DANYELZA和omburtamab的合作伙伴，覆盖以色列国、约旦河西岸和加沙地带，于2021年3月为以色列的DANYELZA向卫生和药品管理部提交了相当于BLA的BLA。

我们运营结果的组成部分

产品收入

产品收入包括DANYELZA的销售额。

运营成本和费用

销货成本

销售成本包括与DANYELZA的制造和分销相关的直接和间接成本，包括第三方制造成本、包装服务、运费和按我们的产品净收入支付的第三方版税。

研发费用

研发费用包括与发现和开发我们的候选产品相关的费用。我们按所发生的费用来支付研究和开发费用。这些费用包括：

●

根据赞助研究协议，或与MSK签订的SRAS、两个CFSA、MCTA和MDSA，在MSK提供赞助研究、实验室设施服务、临床试验和数据服务；

●

根据与CRO以及进行我们的非临床研究、临床前和临床试验的研究地点和顾问的协议而发生的费用；

●

根据与CMO的协议发生的费用，包括生产规模费用和获取和制造临床前和临床试验材料的成本，包括制造验证批次；

●

根据我们的第三方许可协议应支付的预付款、里程碑付款和其他与收入无关的付款；

●

与员工有关的费用，包括工资、福利、差旅和股票薪酬；

●

与监管活动有关的费用，包括支付给监管机构的备案费用；

●

外判专业科学发展服务；以及

●

已分配的公用事业费用和其他与设施相关的费用，包括租金、保险、用品和维护费用以及其他运营成本。

我们候选产品的成功开发和监管批准具有很高的不确定性。目前，我们不能合理估计或知道完成DANYELZA和OMBRAB或我们可能开发的任何未来候选产品所需的努力的性质、时间和成本。这

不确定性是由于与临床试验的持续时间和成本相关的许多风险和不确定因素造成的，这些风险和不确定因素在项目的整个生命周期中有很大的不同，包括：

●

纳入试验的临床地点数目；

●

在我们的临床试验中招募足够数量的合适患者的可用性和所需的时间长度；

●

我们候选产品的实际成功概率，包括安全性和有效性、早期临床数据、竞争力、制造能力和商业可行性；

●

重大的和不断变化的政府监管和监管指导；

●

我们现有和未来任何合作者的表现；

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患者接受的剂量；

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患者随访时间；

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我们的临床试验和临床前研究的结果；

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建立商业制造能力；

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临床开发和任何商业销售所需的原料和药品的持续充足供应；

●

我们提交法案的时间和接受这些协议的时间；

●

获得市场批准，包括令FDA或任何非美国监管机构满意的安全性、耐受性和疗效概况；

●

FDA或任何非美国监管机构要求进行上市后监测或安全研究的任何要求；

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提起、起诉、抗辩和执行任何专利权利要求和其他知识产权的费用；以及

●

批准产品的商业化。

我们的支出受到额外不确定性的影响，包括监管批准的条款和时间。我们可能永远不会成功获得监管部门对omburtamab或我们可能开发的任何其他候选产品的批准。

对于候选产品的开发而言，这些变量中的任何一个的结果的变化都可能意味着与该候选产品开发相关的成本和时间的重大变化。例如，如果FDA或其他监管机构要求我们进行超出我们预期的临床试验，以完成候选产品的临床开发，或者如果我们的临床试验由于患者登记或其他原因而出现重大延误，我们将被要求花费大量额外的财政资源和时间来完成临床开发。

研发活动是我们商业模式的核心。处于临床开发后期的候选产品通常比处于临床开发早期阶段的候选产品具有更高的开发成本，这主要是因为后期临床试验的规模和持续时间都有所增加。我们期待着我们的研究和开发

未来几年，随着我们增加人员成本，包括基于股票的薪酬，进行临床试验，并可能为我们的流水线候选者准备监管提交文件，包括对DANYELZA的补充监管提交文件，未来几年的费用将大幅增加。

销售、一般和管理费用

销售费用、一般费用和行政费用主要包括与员工相关的费用，包括工资、奖金、福利和高管、商业、财务和行政职能人员的股票薪酬费用。其他重大成本包括研发费用或销售成本中未包括的设施成本、与公司事务相关的法律费用以及专利、会计、税务和咨询服务费用。

我们预计，未来我们的一般和行政费用将增加，以支持持续的研发活动、其他候选产品的潜在商业化以及与上市公司运营相关的成本，包括与保持遵守交易所上市和证券交易委员会要求相关的服务费用、董事和高级管理人员保险费以及投资者和公关费用。这些增长可能包括与雇用更多人员有关的增加成本，以及外部顾问、律师和会计师的费用，以及其他费用。

其他收入，净额

2020年12月28日，该公司宣布，它达成了一项最终协议，以1.05亿美元的价格将其DANYELZA优先审查券出售给联合治疗公司。PRV是在美国食品和药物管理局(FDA)批准DANYELZA®用于治疗难治性/复发性高危神经母细胞瘤的同时批准的。根据该公司与MSK公司的许可协议条款，Y-mAb保留出售所得净收益的60%，其余40%支付给MSK。扣除经纪手续费后，本次出售给该公司的净额为6,200万美元。交易于2021年1月21日完成，当时协议中包括的实质性成交条件得到解决。

关键会计政策与重大判断和估计

我们管理层对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们的财务报表为基础的，这些报表是我们根据美国公认会计原则(GAAP)编制的。我们认为，几项会计政策对于了解我们的历史和未来业绩具有重要意义。我们把这些政策称为关键，因为这些特定的领域通常需要我们在作出估计时对不确定的事情做出判断和估计，而本可以使用不同的估计-这些估计也是合理的。在持续的基础上，我们评估我们的估计和判断，包括下面更详细描述的那些。吾等根据过往经验及我们认为在当时情况下属合理的其他特定市场或其他相关假设作出估计，其结果构成对资产及负债的账面价值作出判断的基础，而该等资产及负债的账面价值并非从其他来源轻易可见。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计不同。

虽然我们的重要会计政策在本季度报告10-Q表中其他地方的财务报表附注中有更详细的描述，但我们认为以下会计政策对我们编制财务报表时使用的判断和估计最为关键。

预算的使用

按照公认会计原则编制财务报表要求管理层作出估计和假设，以影响报告期内报告的资产和负债额、财务报表日期的或有资产和负债的披露以及报告的费用金额。这些财务报表中反映的重大估计和假设包括但不限于产品净收入、研发费用的应计费用、里程碑和特许权使用费的应计费用，以及

股票期权。我们会根据环境、事实和经验的变化，定期检讨估计数字。估计的变化记录在它们被知道的那段时间内。实际结果可能与这些估计不同。

收入确认-产品收入

我们确认DANYELZA的销售收入是在我们的客户被认为已获得产品控制权的时间点，这通常发生在最终用户医院收到产品时。

研发费用

研究和开发成本在发生时计入运营费用，并计入运营费用。研发成本主要包括执行我们研究活动的员工和顾问的薪酬成本、获得和维护我们的执照的成本、向第三方支付的制造和临床研究组织费用以及额外的产品开发费用，以及研发中使用的消耗品和其他材料。我们记录估计的正在进行的研究成本的应计项目。在评估应计负债的充分性时，我们分析研究或临床试验的进展情况，包括事件的阶段或完成情况、收到的发票和合同成本。实际结果可能与我们的估计不同。我们有义务根据MSK许可证、CD33许可证、MabVax分许可证和SADA许可证的合同条款，在解决某些意外情况的基础上，支付某些里程碑和版税。这些里程碑式的付款中，有一些是随着时间的推移而到期和支付的，无论这些里程碑实际上是否已经实现。当里程碑的实现(包括时间的推移)或里程碑或专利权使用费的支付是可能的，并且付款的金额可以合理评估时，我们记录里程碑和特许权使用费付款。

公允价值计量

·第1级--活跃市场中相同资产或负债的未调整报价；

·第2级--在资产或负债的整个期限内可直接或间接观察到的相同资产和负债的活跃市场报价以外的投入；以及

·3级-资产或负债的不可观察的输入，包括管理层自己对市场参与者将用于资产或负债定价的假设的假设，包括对风险的假设。

本公司的现金等价物按公允价值列账，公允价值是根据上述公允价值等级确定的。

所得税

在所得税的财务会计和报告中，我们按照资产负债法核算所得税。递延税项资产及负债按可归因于结转营业亏损净额及现有资产及负债账面金额与其各自税基之间的暂时性差异的估计未来税项影响确认。这些资产和负债是使用制定的税率计量的，预计这些税率将适用于临时差异预计将逆转的未来几年的应税收入。当管理层确定部分或全部递延税项资产更有可能无法变现时，就会建立估值拨备。

我们根据其对税收法律法规的解释来准备和提交纳税申报单。在正常的业务运作中，我们的报税表须经各税务机关审核。这样的审查可能会导致这些税务机关未来的税收和利息评估。在为财务报告目的厘定我们的税务拨备时，我们为不确定的税务状况建立了准备金，除非根据其技术价值经审查后确定该等状况更有可能维持下去。在评估和估计我们的税收状况和税收优惠时，我们会考虑许多因素，这些因素可能需要定期调整，也可能无法准确预测实际结果。因此，我们将报告因纳税申报单上采取或预期采取的任何不确定的税收头寸而产生的未确认税收优惠的负债。

我们的政策是，在适用的情况下，将不确定税收头寸的利息和罚款确认为所得税费用的一部分。

基于股票的薪酬

我们根据授予日的公允价值来衡量授予员工、董事和顾问的股票期权，并确认这些奖励在必要的服务期(即员工和董事相应奖励的归属期间)内的补偿费用。没收是按发生的情况计算的。我们向员工和董事发行股票期权，只有基于服务的归属条件，并在必要的服务期内使用直线法记录这些奖励的费用。

每个股票期权授予的公允价值在授予之日使用Black-Scholes期权定价模型进行估计。从历史上看，我们一直是一家私人公司，缺乏我们股票的特定于公司的历史和隐含波动性信息。因此，我们根据一组上市同行公司的历史波动率来估计我们的预期股价波动率，我们预计在我们拥有足够的关于我们自己交易股价波动性的历史数据之前，我们将继续这样做。我们的股票期权的预期期限是利用奖励的“简化”方法确定的，因为我们只有有限的历史数据来支持预期期限假设。无风险利率是根据授予奖励时有效的美国国债收益率曲线确定的，时间段大致等于奖励的预期期限。预期股息率是基于我们从未为普通股股票支付过现金股息，也不期望在可预见的未来支付任何现金股息的事实。

股票期权的公允价值

每个股票期权授予的公允价值在授予之日使用Black-Scholes期权定价模型进行估计。

该公司用来确定授予的股票期权的公允价值的假设如下：

●

无风险利率：无风险利率假设是基于美国国债工具，其条款与我们股票期权的预期期权期限一致。

●

预期股息率：预期股息率假设是基于我们从未支付过现金股息，目前也没有支付现金股息的意图。因此，我们使用的预期股息为零。

●

预期波动率：预期股价波动率是通过取行业同行的平均历史价格波动率，并根据我们生命周期和融资杠杆的差异进行调整来估计的。我们的行业同行由生物制药行业的几家上市公司组成。

●

预期期限：我们根据SEC工作人员会计公告第107和110号，采用简化方法确定股票期权的平均预期寿命。我们预计会继续使用简化的方法，直至我们有足够的历史演习数据，以提供合理的基础，以估计预期的期限。

经营成果

截至2021年3月31日和2020年3月31日的前三个月比较

下表汇总了我们在截至2021年3月31日和2020年3月31日的前三个月的运营结果：


	截至三个月
	2010年3月31日
	2021		2020		变化

	(单位：万人)
收入
产品收入，净额	$	5,383	$	—	$	5,383
运营成本和费用
销货成本		93		—		93
研发		21,579		18,622		2,957
销售、一般和管理		11,970		8,125		3,845
总运营成本和费用		33,642		26,747		6,895
运营亏损		(28,259)		(26,747)		(1,512)
其他收入，净额
出售优先审查代金券的收益		62,010		—		62,010
利息和其他收入/(损失)		(338)		568		(906)
净收益/(亏损)	$	33,413	$	(26,179)	$	59,592

收入

该公司于2021年2月推出DANYELZA，截至2021年3月31日的三个月录得540万美元的净收入。在截至2020年3月31日的三个月里，公司没有产品收入，因为我们当时还没有批准的产品。

销货成本

2020年11月，DANYELZA获得FDA批准后，该公司开始将库存成本资本化。截至2021年3月31日的三个月，销售成本为93,000美元。在获得FDA批准使用DANYELZA之前，我们将与生产DANYELZA相关的库存和相关成本确认为研发费用。这导致在截至2021年3月31日的季度内出售库存，其中一部分成本在FDA批准之前已经支出。我们预计，这将继续影响到2022年的商品销售成本，因为这样的库存量是卖给我们的客户的。

此外，该公司还在商业推出前支出了120万美元的与DANYELZA销售相关的最低版税，这些版税可完全抵扣未来一段时间内赚取的版税。因此，没有版税。

在截至2021年3月31日的三个月中记录的费用。如果我们没有销售之前已支出的库存或之前已支出的最低特许权使用费，我们销售的商品成本将约为561,000美元。

在截至2020年3月31日的三个月里，该公司没有销售商品的成本。

研发费用

我们不按计划或按产品记录我们的研发费用，因为它们主要与人员、研究、制造、许可费和消耗品成本有关，这些费用同时部署在多个正在开发的项目中。这些费用包含在下表中。


	截至三个月
	2010年3月31日
	2021		2020

	(单位：万人)
外包制造	$	8,858	$	6,873
临床试验		1,615		846
外包研究和用品		3,089		6,144
人员成本		4,300		3,042
专业和咨询费		584		341
基于股票的薪酬		1,755		510
其他		1,378		866
	$	21,579	$	18,622

研发费用增加了300万美元，从截至2020年3月31日的三个月的1860万美元增加到截至2021年3月31日的三个月的2160万美元。这主要是因为2021年外包制造费用增加了200万美元，与员工相关的成本增加了250万美元，包括工资、福利和与我们的研究活动相关的人员的非现金股票薪酬(由于我们的员工人数不断增加)，以及临床试验增加了80万美元。这一增长被外包研究和供应减少310万美元部分抵消，这主要是由于2021年监管事务费用的减少。

销售、一般和管理费用

销售、一般和行政费用增加了390万美元，从截至2020年3月31日的三个月的810万美元增加到截至2021年3月31日的三个月的1200万美元。销售、一般和行政费用的增加主要是由于与员工相关的成本增加了330万美元，包括工资、福利和与我们业务活动相关的人员的非现金股票薪酬，这主要是由于商业化团队的壮大。

其他收入，净额

2020年12月28日，该公司宣布达成一项最终协议，将其DANYELZA优先审查券以1.05亿美元的价格出售给联合治疗公司。PRV是在美国食品和药物管理局(FDA)批准DANYELZA用于治疗难治性/复发性高风险神经母细胞瘤的同时批准的。根据该公司与MSK公司的许可协议条款，Y-mAb保留出售所得净收益的60%，其余40%支付给MSK。一旦协议中包括的实质性成交条件得到解决，这笔交易就于2021年1月21日完成。在截至2021年3月31日的季度里，该公司确认了与出售相关的净收益6201万美元。

截至2021年3月31日的三个月的利息和其他收入/亏损为亏损33.8万美元，而截至2020年3月31日的三个月的利息和其他收入/亏损为收益56.8万美元。我们的利息和其他收入减少了906,000美元，原因是利率下降和本期外汇损失增加。

流动性与资本资源

概述

除了截至2021年3月31日的季度外，自成立以来，我们已经发生了重大的净运营亏损，预计在可预见的未来，净运营亏损和巨额费用将继续增加。我们的净亏损可能会在每个季度和每年都有很大的波动。我们目前有一种批准的产品，DANYELZA，并在2021年从该产品的销售中产生了收入。截至2021年3月31日，我们的运营资金主要来自2015年至2019年出售普通股的毛收入3.788亿美元，以及2021年出售普通股的额外1.15亿美元。截至2021年3月31日和2020年12月31日，我们的现金和现金等价物分别为2.523亿美元和1.146亿美元。我们可能需要额外的资金来继续为我们的运营提供资金，我们可以通过额外的股权或债务融资、合作、许可安排或其他来源获得这些资金。

在FDA于2020年11月批准DANYELZA的同时，我们收到了优先审查凭证(PRV)，并于2020年12月以1.05亿美元的价格卖给了联合治疗公司(United Treateutics Corporation)。我们有义务向MSK支付净收益的40%。我们打算将剩余的收益用于进一步的研发和其他业务项目。

现金流

下表提供了截至2021年3月31日和2020年3月31日的前三个月我们的现金流信息：


	截至三个月
	2010年3月31日
	2021		2020

用于经营活动的现金	$	(31,861)	$	(21,756)
由投资活动提供/(用于)投资活动的现金		61,610		(26)
融资活动提供的现金		107,835		370
汇率对现金和现金等价物的影响		53		50
现金和现金等价物净增加/(减少)	$	137,637	$	(21,362)

经营活动中使用的净现金

所有期间使用现金的主要原因是经非现金费用和营运资本组成部分变化调整后的净亏损。

截至2021年3月31日的三个月，经营活动中使用的净现金为3190万美元，而截至2020年3月31日的三个月，经营活动中使用的净现金为2180万美元。1,010万美元的增长主要是由于我们的员工人数增加和研发活动增加导致外包制造成本和员工相关成本增加，以及主要与员工相关成本和与推出DANYELZA相关的商业费用增加有关的销售、一般和行政支出增加380万美元所导致的研发支出增加300万美元。

用于投资活动的净现金

截至2021年3月31日的三个月，投资活动提供的净现金为6160万美元，而截至2020年3月31日的三个月，投资活动使用的净现金为2.6万美元。这一变化主要是由于在获得DANYELZA批准后出售我们从FDA收到的优先审查凭证获得的6200万美元的净收益，以及在截至2021年3月31日的三个月中实验室设备采购增加了40万美元。

融资活动提供的净现金

截至2021年3月31日的三个月，融资活动提供的净现金为1.078亿美元，而截至2020年3月31日的三个月为40万美元。增加1.075亿美元的主要原因是从2021年2月的公开募股中获得1.077亿美元的净收益。

资金需求

我们预计，与我们正在进行的活动相关的费用将会增加，特别是当我们完成DANYELZA和OMBURTAMAB的临床开发，并启动和推进OMBURTAMAB的血乳酸重新提交。此外，我们计划推进其他流水线项目的开发，启动新的研究和临床前开发工作，并为我们成功开发的任何其他候选产品寻求市场批准。如果我们获得任何其他候选产品的批准，我们预计将产生与建立销售、营销、制造能力、分销和其他商业基础设施以将此类产品商业化相关的商业化费用，这可能是一笔巨大的费用。因此，我们可能需要获得与我们持续运营相关的大量额外资金。如果我们无法在需要时或在有吸引力的条件下筹集资金，我们将被迫推迟、减少或取消我们的研发计划和/或未来的商业化努力。

在FDA于2020年11月批准DANYELZA的同时，我们收到了一辆PRV，随后我们以1.05亿美元的价格将其出售给了联合治疗公司(United Treateutics Corporation)。我们有义务向MSK支付净收益的40%。我们打算将剩余的收益用于进一步的研发和其他业务项目。

2021年2月22日，我们完成了普通股的公开发行，据此，我们以每股41.00美元的价格向公众发行和出售了2804878股普通股，其中包括全面行使承销商购买额外股票的选择权。我们从第三次公开募股中获得的总收益为1.15亿美元，扣除承销折扣和佣金以及发售费用后，净收益总额约为1.077亿美元。

我们对运营资本需求的预测是基于可能被证明是不正确的假设，我们可能会比预期更快地使用所有可用的资本资源。由于与naxitamab和omburtamab的开发和商业化相关的众多风险和不确定性，以及其他潜在候选产品的研究、开发和商业化，我们无法估计我们运营资本需求的确切金额。我们未来的资本需求将视乎很多因素而定，包括：

●

开发我们的主要候选产品naxitamab和omburtamab的临床试验的范围、进度、时间、成本和结果，以及为我们的其他候选产品进行临床前研究和临床试验的范围、进度、时间、成本和结果；

●

我们可能开发的任何未来候选产品的研究和临床前开发工作；

●

我们达成任何合作、许可协议、分销协议或其他安排的能力、条款和时间；

●

达到里程碑或发生触发任何合作或其他协议下付款的其他事态发展；

●

我们追求的未来产品候选数量及其开发需求；

●

寻求监管批准的结果、时间和成本；

●

获得市场批准的我们的任何候选产品的商业化活动的成本，包括建立产品销售、营销、分销和制造能力的成本和时间，这些成本不是任何未来合作伙伴的责任；

●

未来收入的数额和时间(如果有的话)，在任何市场批准后，从我们当前和未来的候选产品的商业销售中获得；

●

从任何未来的PRV货币化所获得的收益(如果有的话)；

●

随着我们扩大研发和建立商业基础设施，我们的员工增长和相关成本；

●

准备、提交和起诉专利申请、维护和保护我们的知识产权，以及就与知识产权有关的索赔进行抗辩的费用；以及

●

作为一家上市公司的运营成本。

确定潜在的候选产品并进行临床前研究和临床试验是一个耗时、昂贵和不确定的过程，需要数年时间才能完成，我们可能永远无法生成获得上市批准和实现产品销售所需的必要数据或结果。此外，我们的候选产品如果获得批准，可能不会获得商业成功。因此，我们将需要继续依靠额外的融资来实现我们的业务目标。在可接受的条件下，我们可能无法获得足够的额外融资，或者根本没有。

在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过股票发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排的组合来满足我们的现金需求。如果我们通过出售股权或可转换债务证券来筹集额外资本，我们公司的现有所有权权益可能会被大幅稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对普通股股东权利产生不利影响的优惠。如果有债务融资，可能会涉及一些协议，其中包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。

如果我们通过与第三方的额外合作、战略联盟或许可安排筹集资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入流、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予开发和营销我们原本更愿意开发和营销的候选产品的权利。

表外安排

在提交报告的期间，我们没有，我们目前也没有任何根据SEC适用法规定义的表外安排。

合同义务和承诺

所附财务报表附注8概述了我们与重大未履行合同承诺相关的最低合同义务。

我们在正常业务过程中与CRO、CMO、临床站点和其他第三方签订临床试验、临床研究前研究和测试合同、提供专家咨询的专业顾问以及提供临床供应、制造和其他服务的其他供应商。这些合同不被视为合同义务，因为它们规定在事先通知后终止，因此是可撤销的合同，不包括任何最低限度。

采购承诺。取消时应支付的款项仅包括截至取消之日为止所提供服务的付款或发生的费用，包括我们服务提供商的不可取消义务。这些付款不包括在上文合同义务和承诺表中。

如下所述，根据与第三方达成的各种许可和相关协议，我们已同意向第三方支付里程碑式和特许权使用费。我们没有将某些里程碑的或有付款包括在上表中，因为时间不确定。此外，我们还有其他或有付款义务，如特许权使用费或其他第三方里程碑，由于不知道此类付款的金额、时间和可能性，因此不包括在上表中。

我们已经与MSK签订了三个许可协议和某些其他协议。许可协议在下面进一步描述为MSK许可、MSK CD33许可和SADA许可。此外，通过SAAA，我们已经与MSK建立了与GD2-GD3疫苗相关的直接许可证。

根据MSK许可和MSK CD33许可，我们有义务(I)向MSK支付某些款项，这些款项将根据相关里程碑活动的完成情况或在此类里程碑活动没有实现的情况下经过一段时间，以及某些与销售相关的里程碑而到期；(Ii)根据根据适用协议许可的产品的净销售额，按产品和国家/地区向MSK支付中高个位数的版税；以及(Iii)向MSK支付我们收到的任何再许可费用的一定比例。根据MSK许可证，我们还有义务在2020年开始的版税期限内每年支付最低8万美元的版税。根据MSK CD33许可，我们有义务在2027年开始的版税期限内每年支付40,000美元的最低版税，一旦在许可权利范围内的专利被发布，我们就有义务支付60,000美元的最低版税。这些金额不予退还，但可抵扣根据各自协议应支付的特许权使用费。根据MSK许可，2016年支付的最低版税总额为1200,000美元，这是因为确定支付这种最低版税是可能的，而且2016年的金额是可以估计的。根据MSK许可证和MSK CD33许可证，我们还有义务向MSK支付某些基于临床、监管和销售的里程碑付款。某些临床和监管里程碑付款将在相关里程碑活动完成的较早日期或MSK许可证中指定的日期到期。根据MSK许可，临床、监管和销售方面的里程碑总数可能分别为2450000美元、900万美元和2000万美元。此外，根据MSK CD33许可，我们有义务为基于临床、监管和销售的里程碑支付550,000,500,000和7,500,000美元的潜在费用。, 分别为。我们在或有负债可能发生且金额可合理评估的期间记录里程碑。

2020年4月15日，我们签订了SADA许可协议，该协议要求我们向MSK和MIT支付基于许可产品年净销售额或我们及其附属公司和分被许可人提供许可服务的年净销售额的中到高个位数的版税。我们有义务每年支付最低40,000美元的版税，一旦专利颁发，我们有义务在许可协议十周年开始的版税期限内增加到60,000美元。这些金额不予退还，但可抵扣根据SADA许可协议应支付的特许权使用费。根据SADA许可协议，我们还有义务向MSK和MIT支付某些基于临床、监管和销售的里程碑付款。某些临床和监管里程碑付款将在相关里程碑活动完成的较早日期或SADA许可协议中指定的日期到期。根据SADA许可协议，可能到期的临床和监管里程碑总额分别为473万美元和18125000美元。还有一些以销售为基础的里程碑，总计23,750,000美元，如果公司实现一定数量的特许产品销售，这些里程碑将到期。此外，对于MSK公司生产并由分许可人为公司销售的每个SADA结构，公司可根据分许可人实现不同水平的累计净销售额，支付总额为60,000,000美元的销售里程碑。此外，根据SADA许可协议，我们承诺在未来三年内为MSK的科学研究提供高达150万美元的资金，我们将在发生时支付这笔费用。

2019年12月2日，我们与MabVax治疗控股公司和MabVax治疗公司或联合MabVax和MSK签订了2018年6月27日我们和MabVax之间的MSK许可和Y-mAbs分许可协议或MabVax/Y-mAbs分许可协议的结算、假设和转让(SAAA)，该协议于2019年12月13日生效。根据MabVax/Y-mAb的再许可，MabVax将某些专利权和专有技术再许可给我们，用于开发和商业化用于预防或治疗的产品

根据MabVax和MSK之间日期为2008年6月20日的经修订的独家许可协议或MabVax/MSK许可协议，通过给予MabVax二价神经节苷脂疫苗的方式接种NB。我们仍对MabVax/MSK许可协议中规定的与GD2-GD3疫苗相关的MabVax向MSK支付的任何潜在下游付款义务负责。这包括向MSK支付总计140万美元的开发里程碑和个位数的中间特许权使用费的义务。此外，如果我们获得了FDA对GD2-GD3疫苗的批准，那么我们有义务向FDA申请PRV。SAAA规定，如果我们从FDA获得了涵盖MabVax/Y-mAb再许可下的许可产品的PRV，并且PRV随后被出售，我们将分别直接向MabVax和MSK支付销售收益的一定百分比，以便MabVax和MSK各自获得与MabVax/MSK许可协议设想相同的金额。MabVax/MSK许可协议将在(I)许可产品在该国家/地区首次商业销售后10年或(Ii)在销售时和在该国家/地区的最后一个涵盖该许可产品权利的有效索赔到期之日(以较晚的时间为准)对我们有效，并在各个国家/地区失效，生效日期为(I)自许可产品在该国家/地区首次商业销售之日起10年或(Ii)最后一个在销售国家/地区涵盖该许可产品权利的有效索赔到期时。

研发本质上是不确定的，如果此类研发失败，MSK许可证、MSK CD33许可证和SADA许可证可以由我们选择取消。我们在考虑是否可能支付任何或有付款(其中某些付款还包含基于时间的付款要求)时，也考虑了开发风险和双方在三个许可协议下的解约权。此外，在我们达成再许可安排的范围内，我们有义务向MSK支付我们从MSK向我们许可的权利的再许可人那里收到的某些付款的一定百分比，该百分比将基于某些临床里程碑的实现情况。到目前为止，我们还没有签订任何与MSK CD33许可证、SADA许可证或MabVax许可证相关的子许可证。根据2020年的MSK许可，我们已经与SciClone和武田签订了子许可协议。如果我们不能满足此类安排下的某些条件，可能会导致该许可产品的相关许可被取消，并可能导致与MSK的整个相应安排的终止。此外，我们可以提前书面通知MSK终止MSK许可证、MSK CD33许可证或SADA许可证。

近期会计公告

有关最近会计声明的讨论，请参阅合并财务报表附注中的附注3，“重要会计政策摘要”。

第三项：关于市场风险的定量和定性披露。

利率风险

我们面临着与利率变化相关的市场风险。截至2021年3月31日和2020年12月31日，我们的现金和现金等价物分别为252.3美元和1.146亿美元。由于我们对货币市场基金的投资性质，我们的现金等价物的账面价值接近其在2021年3月31日的公允价值。我们目前在银行的现金超过了FDIC的保险限额，未来也可能会不时地超过FDIC的保险限额。到目前为止，我们还没有经历过任何损失。我们通过与高质量金融机构保持大部分现金和等价物来降低风险。我们对美国利率总体水平变化的敞口被认为是无关紧要的，特别是因为我们的现金等价物主要持有于评级较高的证券，包括一只国债货币市场基金。由于这类余额的短期性质，立即调整利率100个基点不会对现金余额的公平市场价值产生任何重大影响。

外币兑换风险

我们对市场风险的主要敞口是对丹麦克朗(DKK)的汇率敏感性，丹麦克朗是我们的全资子公司Y-mAbs Treeutics A/S所在的丹麦王国使用的货币。截至2021年3月31日和2020年12月31日，我们以丹麦克朗计价的现金和现金等价物分别为100万丹麦克朗和(50万)美元，立即分别变动2%的丹麦克朗汇率不会对与子公司的现金余额的公平市场价值产生任何实质性影响。

第(4)项：安全控制和程序。

信息披露控制和程序的评估

在首席执行官和首席财务官的参与下，我们的管理层在本季度报告涵盖的期间结束时评估了我们的披露控制和程序的有效性(如1934年证券交易法(修订后)或交易法下的第13a 15(E)和15d 15(E)规则所定义)。基于这一评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至2021年3月31日，由于我们对财务报告的内部控制存在重大弱点，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上并不有效，正如管理层关于财务报告的内部控制报告在第9A项中所述。在截至2020年12月31日的年度Form 10-K年度报告中列出了“控制和程序”。

任何控制系统的设计都是基于对未来事件可能性的某些假设，不能保证任何设计在所有未来事件(无论多么遥远)下都能成功实现其规定的目标，也不能保证遵守政策或程序的程度不会恶化。由于其固有的局限性，披露控制和程序可能无法防止或检测所有错误陈述。因此，即使是有效的披露控制和程序也只能为实现其控制目标提供合理的保证。

财务报告内部控制的变化

在截至2021年3月31日的第一季度，我们对财务报告的内部控制没有发生任何变化(根据外汇法案下的规则13a 15(F)和15d 15(F)的定义)，这对我们的财务报告内部控制产生了重大影响，或者很可能会对其产生重大影响。

物质薄弱的补救努力

在截至2021年3月31日的三个月内，该公司采取了各种措施来解决上述重大弱点，其中包括：

●

对收入、库存和其他相关客户实施业务流程级控制。我们向编制人员和控制操作员提供了与此类控制的控制设计、执行和监控相关的明确期望，包括证明控制执行的文件；

●

继续向会计和财务小组强调与日记帐分录和编制账目对账有关的职责分工的重要性。具体地说，在实施对收入、库存和相关账户的控制时，我们在设计和执行这些控制时，系统地实施了职责分工；

●

审查了在相关职责分工冲突中实施的定期监测业务流程和信息技术控制，以评估准入是否仍然适当和必要，并在无法限制准入的情况下实施补偿控制；

●

加强会计和其他部门之间的沟通和合作，以便及时收到重要的复杂合同，并在我们的财务报表中进行分析、记录和准确披露；以及

●

在会计和财务团队中额外聘请了一名专业人员，以加强部门内部的能力和职责分工。

在上述控制措施实施足够长的时间以使管理层得出结论认为它们正在有效运作之前，上述重大弱点将继续存在。

第二部分--其他信息

第(1)项：提起法律诉讼。

我们可能会不时地卷入正常业务过程中出现的法律诉讼。我们目前没有受到任何实质性法律程序的影响。

第(1A)项：风险因素。

我们的业务面临许多风险。您应该仔细考虑下面描述的风险和不确定因素，以及本季度报告中包含的所有其他信息。-问：包括我们的财务报表和相关说明，以及在我们提交给证券交易委员会的其他文件中。我们没有意识到或目前认为不重要的额外风险和不确定性也可能成为影响我们的重要因素。如果发生以下任何风险，我们的业务、财务状况、经营业绩和未来增长前景都可能受到重大不利影响。在这种情况下，我们普通股的交易价格可能会下跌，您可能会损失全部或部分投资。

与我们的财务状况和额外资本需求相关的风险

我们的经营历史有限，自成立以来一直蒙受重大亏损。我们唯一获准销售的产品是DANYELZA，它最近才获得批准，我们从未从产品销售中获得任何实质性收入。我们预计在可预见的将来会蒙受重大损失。我们可能永远不会实现或保持盈利，这可能会导致我们普通股的市值大幅下降。

我们是一家商业阶段的生物制药公司，运营历史有限。自2015年成立以来，我们每年都出现重大亏损。截至2021年3月31日，我们的累计赤字约为251.8美元。我们主要通过私募、2018年首次公开募股(IPO)以及2019年11月和2021年2月的公开募股(IPO)为我们的运营提供资金。

到目前为止，我们已经投入了几乎所有的努力来研究和开发DANYELZA，我们唯一获得批准的产品和我们的另一个主要候选产品omburtamab。2020年11月25日，FDA批准DANYELZA与GM-CSF联合治疗1岁及以上的儿科患者和成人R/R高危NB患者，这些患者对之前的治疗表现出部分应答、轻微应答或病情稳定。虽然我们的主要候选产品omburtamab正处于注册阶段的临床开发阶段，但不能保证我们将在短期内获得销售omburtamab或其他候选产品的监管批准(如果有的话)。我们的其他候选产品正处于临床开发或临床前研究的早期阶段。因此，我们预计还需要数年时间(如果有的话)，才能让这些其他候选产品中的任何一种获得批准并准备商业化。

在可预见的未来，我们预计将继续产生巨额费用和不断增加的运营亏损。我们造成的净亏损可能会在每个季度有很大的波动。我们唯一获准销售的产品是DANYELZA，它最近才获得批准，我们从未从产品销售中获得任何实质性收入。自2021年2月以来，我们才开始非常有限的DANYELZA销售和发货，在DANYELZA上市一段时间之前，我们预计不会从产品销售中获得任何可观的收入。不能保证除了DANYELZA之外，我们的任何候选产品都会获得监管部门的批准。我们创造收入和实现盈利的能力在很大程度上取决于我们在许多因素上的成功，包括：

●

DANYELZA和我们的候选产品的成功推出和商业化，我们可以直接或与协作者或分销商一起获得监管批准和营销授权；

●

完成关于我们的候选产品的研究以及非临床和临床开发；

●

为我们完成临床研究的DANYELZA和其他候选产品从付款人那里获得监管批准、市场授权以及承保和报销；

●

为DANYELZA和我们的其他候选产品开发和维护可持续和可扩展的制造流程，包括与包括Patheon/Thermo Fisher和EMD/Merck在内的第三方建立和维护在商业上可行的供应关系，或建立我们自己的制造能力和基础设施；

●

获得市场认可的DANYELZA和我们的候选产品作为可行的治疗方案；

●

处理任何竞争产品、候选产品、相关技术和/或市场开发；

●

确定、评估、获取和/或开发新产品候选产品；

●

在我们可能加入的任何合作、许可、分销或其他安排中谈判优惠条款；

●

维护、保护和扩大我们的知识产权组合，包括专利、商业秘密和专有技术；

●

吸引、聘用和留住人才；

●

以可接受的条件为我们的运营提供充足的资金。

我们预计，即使是DANYELZA等批准的产品商业化，也会产生研究、开发、临床试验、制造和营销成本。如果FDA或其他国内或国外监管机构要求我们改变生产流程或化验，或在我们目前预期的基础上进行临床、非临床或其他类型的研究，我们的费用可能会超出预期。如果我们成功获得监管部门的批准，销售更多我们的候选产品，如在美国的DANYELZA，我们的收入将在一定程度上取决于我们获得监管部门批准的地区的市场规模、产品的可接受价格、以任何价格获得报销的能力，以及我们是否拥有该地区的商业权。如果我们的可治疗疾病患者数量没有我们估计的那么多，监管部门批准的适应症比我们预期的要窄，或者合理预期的治疗人群因竞争、医生选择或治疗指南而缩小，即使获得批准，我们也可能无法从此类产品的销售中获得可观的收入。如果我们不能从销售DANYELZA或任何其他经批准的产品中获得足够的收入，我们可能永远不会盈利。

我们有限的经营历史可能会使您很难评估我们业务到目前为止的成功程度，也很难评估我们未来的生存能力。

我们于2015年4月30日注册成立并开始运营。到目前为止，我们的业务仅限于组织和配备我们的公司、业务规划、筹集资金、对DANYELZA和我们的主要候选产品进行临床试验、对我们的其他候选产品进行临床前研究和临床试验，以及确定其他潜在的候选产品。我们还没有证明我们有能力成功地进行药品商业化所必需的销售和营销活动。通常情况下，从一种新药进入第一阶段临床试验到批准用于治疗患者，开发一种新药需要大约6到10年的时间，但在许多情况下，这可能需要更长的时间。因此，如果我们有更长的运营历史或成功开发和商业化医药产品的历史，您对我们未来成功或可行性的任何预测都可能不那么准确。此外，作为一家经营历史有限的企业，在继续开发和商业化DANYELZA和我们的其他候选产品时，我们可能会遇到不可预见的费用、困难、复杂情况、延误和其他已知和未知的因素。

我们对MSK和MIT的付款义务可能会消耗我们的现金资源，或者可能导致我们产生债务义务或发行额外的股权证券来履行此类付款义务，这可能会对我们的财务状况和运营结果产生不利影响。

根据MSK许可证，我们承诺资助MSK的科学研究，并在MSK开展某些临床试验活动。随着获得许可的候选产品在临床开发和商业化过程中取得进展，某些里程碑式的付款将到期，我们将为我们批准的产品的商业销售支付MSK惯例版税(如果有的话)。这些里程碑付款在达到MSK许可证中规定的相关临床、监管或基于销售的里程碑时到期，并且所有里程碑在可能和可评估时累加。某些临床和监管里程碑付款将在相关里程碑活动完成的较早日期或MSK许可证中指定的日期到期，无论里程碑活动是否已经实现。根据MSK许可证，可能到期的临床和监管里程碑总额分别为245万美元和900万美元。还有一些基于销售的里程碑，如果我们实现了许可产品的一定销售额，基于销售的里程碑总额可能达到20,000,000美元，那么这些里程碑就会到期。根据MSK CD33许可证，我们有义务为临床、监管和基于销售的里程碑分别支付55万美元、50万美元和750万美元的潜在款项。

此外，我们还承诺根据主数据服务协议(MDSA)和两个独立的核心设施服务协议(CFSA)收购MSK的某些人员和实验室服务。我们还与MSK签订了一项由研究人员赞助的总体临床试验协议(MCTA)，根据该协议，我们将在单独的附录中为MSK的某些临床试验提供药物产品和资金。此外，我们还与MSK签订了赞助研究协议(SRA)，根据该协议，我们向MSK支付费用，让其在五年内开展与MSK许可下的知识产权相关的某些研究项目。SRA于2019年9月13日修订，自修订之日起五年到期。我们与MSK的放射化学和分子成像探针核心设备(RMIP)签订了制造协议，根据该协议，RMIP将完成与¹³¹I-omburtamab与101号研究有关。我们也仍然对与GD2-GD3疫苗相关的任何潜在的MSK下游付款义务负责。这包括我们有义务向MSK支付总计140万美元的开发里程碑款项和中等个位数的特许权使用费。

2020年4月，我们签订了SADA许可协议，该协议要求我们向MSK和MIT支付基于许可产品年净销售额或我们及其附属公司和分被许可人提供许可服务的年净销售额的中到高个位数的版税。我们有义务每年支付最低40,000美元的版税，一旦专利颁发，从SADA许可证十周年开始的版税期限内，我们有义务增加到60,000美元。这些金额是不可退还的，但可以抵扣根据SADA许可证应支付的特许权使用费。根据SADA许可协议，我们还有义务向MSK和MIT支付某些临床、监管和基于销售的里程碑付款。某些临床和监管里程碑付款将在相关里程碑活动完成的较早日期或SADA许可协议中指定的日期到期。根据SADA许可协议，可能到期的临床和监管里程碑付款总额分别为473万美元和18125000美元。此外，我们还有义务支付总计23,750,000美元的基于销售的里程碑付款，如果公司在SADA许可下实现了一定数量的特许产品销售，这笔款项将到期。此外，对于由MSK生成并由公司的一个分许可证持有人为公司销售的每个SADA结构，公司可以根据分许可证持有人实现不同水平的累计净销售额，支付总额为60,000,000美元的以销售为基础的里程碑付款。根据SADA许可协议，我们还承诺根据一项赞助研究协议，在三年内资助MSK的科学研究，最高可达1500,000美元。

这些款项可能数额巨大，为了履行我们对MSK和MIT的义务，如果它们被触发，我们可能会使用现有的现金、产生债务或发行额外的股权证券，这可能会对我们的财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。

我们将需要大量的额外资金，至少在我们能够从产品销售中获得可观收入之前。如果我们无法获得此类额外资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消我们的研究和药物开发计划，或者当前或未来的商业化努力，我们的许可证和其他协议可能会被终止。

开发药品，包括进行临床前研究和临床试验，是一个非常耗时、昂贵和不确定的过程，需要数年时间才能完成。我们预计与我们正在进行的活动相关的费用将会增加，特别是当我们开始销售和营销DANYELZA，并对我们的主要候选产品omburtamab和其他候选产品进行临床试验并寻求营销批准的时候。我们预计将产生与DANYELZA或我们的候选产品的产品销售、营销、制造和分销相关的商业化费用(可能数额巨大)，因为此类销售、营销、制造和分销不是我们目前可能拥有的任何此类候选产品的任何合作伙伴的责任。此外，我们预计作为一家上市公司会产生额外的运营成本。因此，在我们至少可以从销售DANYELZA或我们的候选产品中获得可观收入之前，如果获得批准，我们将需要获得与我们持续运营相关的大量额外资金。如果我们不能在需要时或在有吸引力的条件下筹集足够的额外资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消我们的研究和药物开发计划或我们未来的商业化努力。

不断变化的环境可能会导致我们增加支出的速度大大快于我们目前的预期，而且由于我们无法控制的情况，我们可能需要比目前预期的更多的钱。我们将需要额外的资金来进一步开发和商业化我们的候选产品，如果我们选择以比目前预期更快的速度扩张，可能需要更早地筹集额外资金。

此外，我们不能肯定是否会以可接受的条件提供额外拨款，或根本不能肯定。我们没有坚定的额外资本来源，如果我们无法筹集足够的额外资本或按我们可以接受的条件筹集额外资本，我们可能不得不大幅推迟、缩减或停止我们候选产品或其他研发计划的开发或商业化。如果我们不能履行协议规定的付款义务，我们的许可证和其他协议也可能被终止。我们可能被要求为DANYELZA或我们的候选产品寻找合作伙伴，而不是在其他情况下是可取的，或者以比其他条件更差的条款为DANYELZA或我们的候选产品寻找合作伙伴，或者以不利的条款放弃或许可我们对我们的候选产品的权利，否则我们将在我们自己寻求开发或商业化的市场上寻求我们的候选产品。上述任何事件都可能严重损害我们的业务、前景、财务状况和经营结果，并导致我们的普通股价格下跌。

筹集额外资本可能会稀释我们的股东，限制我们的运营，或者要求我们以对我们不利的条款放弃对DANYELZA或我们的候选产品的权利。

我们预计，与我们计划的业务相关的费用将会增加。在此之前，如果我们可以从出售DANYELZA和我们的候选产品中获得可观的收入(如果获得批准)，我们预计将通过手头现金、股票发行、债务融资、合作、战略联盟和/或许可安排来满足我们的现金需求。如果我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本，所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他优惠和反稀释保护，这可能会对普通股股东的权利产生不利影响。此外，债务融资(如果可行)将导致固定支付义务，并可能涉及一些协议，其中包括限制我们采取具体行动的能力的限制性契约，如招致额外债务、进行资本支出或收购、限制我们进行许可交易的能力、设立留置权、赎回股票或宣布股息，这些都可能对我们开展业务的能力产生不利影响。此外，获得融资可能需要我们管理层大量的时间和注意力，可能会将他们的注意力从日常活动上转移到不成比例的地方，这可能会对我们管理层监督DANYELZA或其他产品(如果获得批准)商业化或我们候选产品的开发产生不利影响。

如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或许可安排筹集更多资金，我们可能不得不放弃与我们的知识产权、未来收入来源或任何一项有关的宝贵权利。

我们未来的产品候选或授予许可的条款可能对我们不利。如果我们无法在需要时筹集更多资金，我们可能会被要求推迟、减少和/或取消我们的产品开发或当前或未来的商业化努力，或者授予我们开发和营销我们原本更愿意自己开发和营销的产品或候选产品的权利。

我们可能会扩展我们的资源来追求特定的产品或候选产品或适应症，而无法利用其他可能更有利可图或成功可能性更大的产品或候选产品或适应症。

我们打算将我们的努力和管理资源集中在特定的产品和候选产品上，以及特定的适应症上，例如用于治疗骨和/或骨髓中复发/难治性高风险神经母细胞瘤的DANYELZA，以及用于治疗神经母细胞瘤的中枢神经系统软脑膜转移的奥布他单抗。因此，我们可能会放弃或推迟寻找其他产品或候选产品或其他可能被证明具有更大商业潜力的迹象的机会。我们的资源分配决策可能会导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。未能正确评估适应症的潜在候选产品可能导致将重点放在市场潜力较低的适应症候选产品上，这可能会损害我们的业务和财务状况。我们在当前和未来的研发计划和特定适应症候选产品上的支出可能不会产生任何商业上可行的产品。如果我们没有准确评估特定候选产品的商业潜力或目标市场，我们可能会通过合作、许可或其他版税安排将宝贵的权利让给该候选产品，而在这种情况下，保留该候选产品或产品的独家开发权和商业化权利对我们更有利。

已经确定，我们在财务报告的内部控制方面存在重大弱点。如果我们对这些重大弱点的补救措施没有效果，或者如果我们在未来遇到更多的重大弱点，或者以其他方式未能维持有效的内部控制系统，我们可能无法准确或及时地报告我们的财务状况或经营结果，这可能会对投资者对我们的信心产生不利影响，从而影响我们普通股的价值。

管理层对财务报告内部控制的有效性进行了初步评估。这项评估包括披露我们管理层在财务报告内部控制方面发现的重大弱点。“重大缺陷”是指财务报告的内部控制存在缺陷或缺陷的组合，使得我们的年度或中期合并财务报表的重大错报有合理的可能性不能得到及时防止或发现。“重大缺陷”是指财务报告内部控制的缺陷或缺陷的组合，使得我们的年度或中期合并财务报表的重大错报有合理的可能性无法及时防止或发现。我们已经开展并正在执行必要的活动，以补救我们评估中发现的重大弱点。

关于对我们截至2020年12月31日和2019年12月31日的年度财务报表的审计，确定我们缺乏足够数量的训练有素、具有适当会计知识、培训和经验的专业人员来：(A)设计和维护正式的会计政策、程序和对我们财务报表公允列报的控制；(B)设计和维护控制措施，以及时和准确地分析、记录和披露复杂的会计事项，包括基于股份的薪酬安排和许可证安排的会计；(C)设计和维持对账户调节、日记帐分录和财务报表的编制和审查的控制，包括保持适当的职责分工。

这些控制缺陷中的每一个都可能导致这些账目或披露的错误陈述，从而导致我们的年度或中期综合财务报表的重大错误陈述，而这些错误陈述是无法预防或检测到的，因此，我们确定这些控制缺陷构成重大弱点。

我们正在采取措施解决上述重大弱点，并已在2019年至2021年期间额外聘请了4名财务和会计专业人员，共计8名专业人员，通过加强职责分工、财务报告、财务流程和程序以及内部控制程序方面的监督和审查程序，帮助缓解我们财务报告内部控制中发现的重大弱点。在这四名新增的财务和会计专业人员中，一名拥有SEC报告和会计经验，两名拥有内部控制和财务控制经验。我们已经实施、设计和实施了

正在测试控制措施的操作有效性，以潜在地补救实质性的弱点。我们已经设计并正在测试控制措施，以弥补我们年度评估中发现的控制差距。不能保证这些或其他措施将及时完全弥补上述重大弱点。此外，如果与合规相关的成本很高，我们的运营结果和财务状况可能会受到实质性的不利影响。如果我们不能弥补重大弱点，或以其他方式保持对财务报告的有效内部控制，我们可能无法准确报告我们的财务结果，防止欺诈或及时提交我们的定期报告。如果我们对这些重大弱点的补救措施没有效果，或者如果我们在未来遇到更多的重大弱点，或者以其他方式未能维持有效的内部控制系统，我们可能无法准确或及时地报告我们的财务状况或经营结果，这可能会对投资者对我们的信心产生不利影响，从而影响我们普通股的价值。我们不能保证我们现有的所有重大弱点都已被发现，也不能保证我们将来不会发现更多的重大弱点。

根据萨班斯-奥克斯利法案第404(A)节，我们被要求正式证明我们对财务报告的内部控制的有效性，我们的独立注册会计师事务所必须根据萨班斯-奥克斯利法案第404(B)节正式证明我们对截至2020年12月31日的年度的财务报告内部控制的有效性。截至2020年12月31日，非关联公司持有的普通股市值超过700.0美元，截至2020年6月30日，我们不再是一家“新兴成长型公司”。我们的补救措施可能无法使我们在未来的财务报告内部控制中避免重大缺陷。我们的独立注册会计师事务所根据萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404(B)节对截至2020年12月31日的年度的财务报告进行内部控制的有效性的不利报告，可能会对我们的公司和财务报表产生重大不利影响，我们可能无法准确或及时地报告我们的财务状况或运营结果，这可能会对投资者对我们的信心产生不利影响，从而影响我们普通股的价值。

如果我们未能成功建立适当的会计基础设施，我们可能无法及时编制和披露我们的财务报表和其他要求披露的信息，或无法遵守现有或新的报告要求。任何未能准确和及时报告我们的财务业绩的行为都可能导致制裁、诉讼、我们的股票从纳斯达克全球精选市场退市或其他严重损害我们业务的不良后果。如果我们不能提供可靠的财务报告或防止欺诈或错误，我们的业务和运营结果可能会受到损害，投资者可能会对我们报告的财务信息失去信心。如果上述任何事件发生，都可能对公众对我们公司的印象产生负面影响，这可能会对我们的股价产生负面影响。

与产品开发和商业化相关的风险

我们唯一获得批准的产品DANYELZA、我们的候选产品和相关技术都是癌症治疗的新方法，这带来了巨大的挑战，我们创造产品收入的能力取决于DANYELZA或我们的一个或多个候选产品的成功，这可能需要额外的临床测试，然后我们才能寻求监管部门的批准并开始商业销售。

我们唯一获得批准的产品DANYELZA、我们的候选产品和相关技术代表了癌症治疗的新方法。因此，这些产品的开发和商业化给我们带来了许多挑战。到目前为止，我们还没有从DANYELZA的销售中获得任何实质性的收入，DANYELZA是我们目前唯一获得批准的产品。我们可能再也不能开发出另一种适销对路的产品了。我们创造产品收入的能力在很大程度上取决于我们成功将DANYELZA商业化的能力，以及获得额外的监管批准并成功将其他候选产品商业化的能力，特别是omburtamab。这将需要更多的临床和非临床开发，在我们打算销售它们的每个司法管辖区进行监管审查和批准，大量投资，获得足够的商业制造能力，以及重大的营销努力。我们不能确定我们的其他候选产品是否会在临床研究中取得成功，即使它们在临床研究中取得成功，也可能得不到监管部门的批准。

我们的候选产品在开发中的成功将取决于几个因素，包括以下几个因素：

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成功并及时完成我们正在进行的临床试验；

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启动并成功招募患者，并及时完成额外的临床试验；

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安全性、耐受性和有效性符合FDA或任何类似的外国监管机构的上市审批要求；

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及时收到相关监管机构对我们的主导产品候选产品的营销和报销批准；

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我们未来合作者的表现(如果有的话)；

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向适用的监管机构作出任何必要的上市后审批承诺的程度；

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与第三方原料、药品供应商和制造商建立供应安排；

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与第三方制造商建立规模化生产安排，以获得适当包装以供销售的成品；

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在美国和国际上获得并维护专利保护、商业秘密保护和监管排他性；

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保护我们的知识产权组合中的权利，包括我们许可的知识产权；

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在任何营销批准后成功启动商业销售，包括雇佣直销队伍和创建营销活动；

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任何上市批准后持续可接受的安全概况；

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医生和患者、医学界和第三方付款人的商业承兑；以及

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我们与其他疗法竞争的能力。

我们无法完全控制其中许多因素，包括临床开发和监管提交过程的某些方面、对我们知识产权的潜在威胁以及任何未来合作者的制造、营销、分销和销售努力。

DANYELZA和我们的主要候选产品omburtamab是我们最先进的产品和候选产品。因为我们的其他候选产品基于类似的技术，如果DANYELZA或omburtamab遇到安全或疗效问题、开发延迟、监管问题或其他问题，我们的开发计划和业务可能会受到严重损害。此外，正在开发具有类似技术的产品的竞争对手可能会遇到产品问题，这可能会发现可能会损害我们业务的问题。

我们作为一家商业公司的运营经验有限，DANYELZA或任何未来批准的产品的营销和销售可能不成功或不如预期成功。

虽然我们正在美国启动DANYELZA的商业推出，但我们作为一家商业公司的经验有限，有关我们成功克服生物制药行业药物商业化公司遇到的许多风险和不确定性的能力的信息也有限。要执行我们的业务计划，除了成功营销和销售DANYELZA外，我们还需要成功：

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建立和维护我们与医疗保健提供者的关系，这些提供者将治疗可能接受我们产品和任何未来产品的患者；

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为DANYELZA和任何未来的产品获得适当的定价和报销；

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为我们的候选产品的开发和商业化获得监管授权；

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发展和维护成功的战略联盟；

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准确预测对我们产品的需求，并扩大生产规模以满足需求；

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在临床试验、市场审批和商业化导致成本和费用增加的情况下，管理我们的支出；以及

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作为DANYELZA和任何未来产品的用户，保持和发展我们与MSK的关系。

如果我们不能成功实现这些目标，我们可能无法成功开发候选产品、将DANYELZA或任何未来产品商业化、筹集资金、扩大业务或继续运营。

DANYELZA和任何未来批准的产品的商业成功将取决于医生、患者、第三方付款人和医学界其他人对市场的接受程度。

DANYELZA的商业成功，以及任何未来批准的产品，在一定程度上将取决于医生、患者、第三方付款人和医学界其他人对市场的接受程度。例如，目前的癌症治疗方法，如手术、化疗或放射治疗，在医学界都很成熟，医生可能会继续依赖这些治疗方法。如果DANYELZA或任何未来批准的产品没有达到足够的接受度，我们可能不会从药品销售中获得大量收入，我们也可能无法盈利。如果批准商业销售，DANYELZA和任何未来产品的市场接受程度将取决于许多因素，包括：

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产品的有效性和安全性；

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制定安全使用我们产品的流程，包括对所有接受该产品的患者进行长期随访；

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与竞争性疗法相比，该产品的潜在优势；

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任何副作用的流行率和严重程度；

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根据医生治疗指南，该产品是否被指定为一线、二线或三线治疗；

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我们或任何潜在的未来合作伙伴以具有竞争力的价格提供产品销售的能力；

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与替代疗法相比，该产品的便利性和易用性；

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目标患者人群尝试该产品的意愿，以及医生开该产品处方的意愿；

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限制或警告，包括产品批准标签中包含的分发或使用限制；

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有实力的销售、营销和分销支持；

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产品目标适应症护理标准的变化；

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目标患者群体尝试新疗法的意愿，参加正在进行的临床试验的意愿，以及医生开这些疗法的意愿；

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相对方便和容易管理；

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住院与门诊管理的要求；

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政府支付者、管理医疗计划和其他第三方支付者的可获得性和承保金额以及报销金额；以及

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竞争对手在市场上推出竞争性产品和采取其他行动的时机。

我们最近才成立了营销和销售机构，在生物制药产品的营销和销售方面经验有限。我们可能无法成功地将DANYELZA或任何未来批准的产品商业化，除非我们能够保持和扩大我们的销售和营销能力，或者与第三方签订协议销售和营销此类批准的产品。

我们最近才建立了我们的销售和营销机构，在生物制药产品的营销和销售方面经验有限。我们从2021年2月开始少量运输DANYELZA。除了我们与SciClone制药国际有限公司、武田以色列公司和Swixx Biophma AG建立的覆盖美国以外某些地区的DANYELZA和OMBRAB的商业化合作伙伴关系外，我们目前没有参与任何战略合作，使我们能够在销售或营销药物时获得合作者的资源。为了使任何未来获得批准的产品取得商业成功，我们必须成功地维持和扩大我们的销售和营销组织，或者将这些职能外包给战略合作伙伴和其他第三方。我们已经在美国建立了自己的专注、专业化的销售和营销组织。我们继续探索在美国以外的市场有选择地建立合作伙伴关系，以支持我们的候选产品商业化，我们获得了营销批准，并可以利用这些能力将其商业化。我们目前正在启动在欧洲建立自己的销售能力的进程，然而，我们不能保证我们的努力一定会成功。

进一步建立我们自己的直销和营销能力，以及与第三方达成提供这些服务的安排，都存在风险。例如，招聘和培训即使是一支小规模的销售队伍也可能既昂贵又耗时，并可能推迟候选产品的任何商业发布。如果我们招募销售队伍并建立营销能力的候选产品的商业发布因任何原因而延迟或没有发生，我们将过早或不必要地招致这些商业化费用。这可能代价高昂，如果我们不能留住或重新定位我们的销售和营销人员，我们的投资将会损失。

在获得任何监管批准以获得市场认可后，可能会阻碍我们将我们的药物自行商业化的因素包括：

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我们无法招聘和留住足够数量的有效销售和营销人员；

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我们无法筹集到维持和发展商业化基础设施所需的资金；

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销售人员无法接触到医生或说服足够数量的医生开出DANYELZA或任何未来批准的产品，特别是考虑到目前面对面接触医疗机构和人员的机会减少以及新冠肺炎对医疗系统和社区造成的其他重大干扰；

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缺乏销售人员提供的补充药物，这可能使我们相对于拥有更广泛药品系列的公司处于竞争劣势；

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与创建独立的销售和营销组织相关的不可预见的成本和费用；以及

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无法从第三方付款人和政府机构获得足够的保险和补偿。

与我们营销和销售我们自己开发的任何药物相比，我们与第三方达成的销售和营销服务安排(如与SciClone制药国际有限公司、武田以色列公司和Swixx Biophma AG)签订的销售和营销服务安排，可能会降低我们从药品销售中获得的收入或这些收入的盈利能力。此外，我们可能无法成功地与第三方达成其他安排来销售和营销我们的候选产品，或者可能无法以对我们有利的条款这样做。我们对这些第三方的控制有限，他们中的任何一方都可能无法投入必要的资源和注意力来有效地销售和营销我们的药品。如果我们自己或与第三方合作不能成功地保持和扩展我们的销售和营销能力，我们可能无法成功地将DANYELZA或我们获得营销批准的任何候选产品商业化(如果有的话)。如果我们不能及时有效地部署我们的销售组织或分销战略，如果有的话，DANYELZA或我们的候选产品的商业化(如果获得批准)可能会被推迟，这将对我们创造产品收入的能力产生负面影响。

我们面临着来自其他生物技术和制药公司的激烈竞争，如果我们不能有效竞争，我们的经营业绩将受到影响。

生物制药行业，特别是开发基于抗体的产品的市场，以激烈的竞争和快速的创新为特征。我们的竞争对手也许能够开发出其他化合物或药物，能够达到类似或更好的效果。我们的实际和潜在竞争对手包括大型跨国制药公司、老牌生物技术公司、专业制药公司、大学和其他研究机构。我们的许多竞争对手拥有更多的财务、技术和其他资源，例如更多的研发人员和经验丰富的营销和制造组织，以及成熟的销售队伍。规模较小或处于早期阶段的公司也可能被证明是重要的竞争对手，特别是通过与大型老牌公司的合作安排。生物技术和制药行业的合并和收购可能会导致更多的资源集中在我们的竞争对手身上。由于技术的商业适用性的进步和投资这些行业的更多资本，竞争可能会进一步加剧。我们的竞争对手，无论是单独或与合作伙伴合作，都可能在独家基础上成功开发、收购或许可比DANYELZA或我们的候选产品更有效、更安全、更容易商业化或成本更低的药物或生物产品，或者可能开发我们可能需要的专有技术或获得专利保护，以实现DANYELZA的商业化和我们候选产品及相关技术的开发。

具体地说，MacroGenics，Inc.和第一三共株式会社(Daiichi Sankyo Co.)正在开发针对B7-H3的抗体。联合治疗公司(United Treateutics)已经将抗GD2抗体Unituxin(Dinutuximab)在美国商业化，并宣布计划寻求将Unituxin与伊立替康和替莫唑胺结合使用的标签扩展，用于治疗患有R/R NB的儿科患者。在2020年第三季度，联合治疗公司停止了调查联合图新抗成人癌症肿瘤的潜在活性的努力，以及开发人性化版本联合图新的努力。此外，DANYELZA可能面临来自dinutuximab beta的竞争，dinutuximab beta是ApeIron Biologics AG或ApeIron开发的一种类似于GD2的抗体产品，于2017年5月在欧洲获得批准，用于治疗高危NB和R/R NB。2016年10月，EUSA制药(英国)有限公司(EUSA)宣布，它已经获得了dinutuximab beta的全球商业化权利，该药目前正在以Qarziba的名义商业化^®在欧洲。EUSA此前曾宣布计划于2020年在美国R/R NB申请注册dinutuximab beta。2020年1月，EUSA和北京基因有限公司(BeeGene)宣布独家合作，将Qarziba商业化^®在中国大陆和2020年11月，EUSA和

贝吉恩宣布QARZIBA的血乳酸^®(Dinutuximab Beta)被中国国家医药品监督管理局接受，并获得优先审查。

我们可能不是第一个进入市场的，即使是我们批准的产品，如DANYELZA，这可能会影响DANYELZA和我们的候选产品的价格或需求。此外，我们竞争对手产品的供应和价格可能会限制我们对我们产品的需求和价格。如果价格竞争或医生不愿从现有治疗方法转向我们的产品，或者如果医生改用其他新药或生物制品或选择保留我们的产品供在有限的情况下使用，我们可能无法实施我们的业务计划。此外，竞争对手可以从FDA获得关于该竞争对手产品的孤立产品独家经营权。如果该竞争对手的产品被确定为与我们的候选产品之一相同的产品，这可能会阻止我们在七年内获得FDA对相同适应症的候选产品的批准，除非在有限的情况下。

如果获得批准，DANYELZA和我们的候选产品的市场机会可能仅限于那些没有资格接受或未能通过先前治疗的患者，而且可能很小。如果我们在招募患者参加临床试验时遇到困难，我们的临床开发活动可能会被推迟或受到其他不利影响。此外，如果获得批准，DANYELZA和我们的候选产品的市场机会可能比我们预期的要小。

我们目前的目标患者群体是基于我们对我们的DANYELZA和候选产品可能解决的某些类型癌症的发病率或流行率的信念和估计，这些估计来自各种来源，包括科学文献、诊所调查、患者基础或市场研究。如果获得批准，DANYELZA和我们可能生产的任何其他候选产品的总潜在市场机会最终将取决于我们当前和未来针对这些适应症销售的产品的最终标签中包含的诊断标准、医学界和患者准入的接受度、药品定价和报销。我们的目标商业市场和其他地方的患者数量可能会低于预期，可能在很大程度上，患者可能无法接受我们的药物治疗，或者新患者可能变得越来越难以识别或接触到，所有这些都将对我们的运营结果和业务产生不利影响。

即使我们为DANYELZA或我们的候选产品获得了相当大的市场份额(如果获得批准)，因为潜在的目标人群很少，如果没有获得监管部门对更多和更广泛适应症的批准，包括将DANYELZA或我们的候选产品(如果获得批准)用于一线和三线治疗，我们可能永远不会实现盈利。

DANYELZA仅被批准为骨和/或骨髓中复发/难治性高风险神经母细胞瘤患者的二线治疗药物，我们预计最初将寻求批准我们的候选产品omburtamab也作为全身疾病复发患者的二线治疗药物。即使我们寻求批准作为DANYELZA、omburtamab或其他候选产品的一线或三线疗法，也不能保证它们会获得批准。此外，在获得一线或三线治疗的批准之前，我们可能需要进行额外的临床试验。

临床试验能否按照他们的方案及时完成，除了其他因素外，还取决于我们是否有能力招募足够数量的病人参加试验，直到试验结束为止。由于各种原因，我们在临床试验中招募患者时可能会遇到困难，包括：

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患者群体的大小和性质；

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协议中规定的患者资格标准；

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分析试验主要终点所需的研究总体规模；

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患者与试验地点的距离；

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试验的设计；

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我们有能力招募具有适当能力和经验的临床试验研究人员；

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类似疗法或其他新疗法的竞争性临床试验，不涉及我们的候选产品和/或相关技术；

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临床医生和患者对正在研究的候选产品相对于其他现有疗法的潜在优势和副作用的看法，包括可能被批准用于我们正在调查的适应症的任何新药或疗法；

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我们取得和维持病人同意的能力；以及

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参加临床试验的患者不能完成临床试验的风险。

此外，我们的临床试验将与其他临床试验争夺与我们的候选产品在相同治疗领域的产品，这一竞争将减少我们可获得的患者数量和类型，因为一些可能选择参加我们的试验的患者可能会转而选择参加由我们的竞争对手进行的试验。我们预计，我们的一些临床试验将在我们的一些竞争对手使用的相同临床试验地点进行，这将减少在这些临床试验地点可供我们进行临床试验的患者数量。此外，由于我们的候选产品与更常用的癌症治疗方法不同，潜在的患者和他们的医生可能倾向于只使用常规疗法，如化疗和放疗，而不是招募患者参加任何未来的临床试验。

即使我们能够在我们的临床试验中招募足够数量的患者，患者招募的延迟也可能导致成本增加或可能影响计划的临床试验的时间或结果，这可能会阻止这些试验的完成，并对我们在获得批准后推进候选产品的开发、提交监管文件、获得市场批准以及推迟推出我们的产品的能力产生不利影响。

DANYELZA或任何当前或未来的候选产品可能会导致严重的不良事件(SAE)、不良副作用或具有其他特性，可能会停止其临床开发、阻止、延迟或导致其监管批准被撤回、限制其商业潜力或导致重大负面后果，包括患者死亡或导致监管当局要求标签声明，如方框警告。即使在批准之后，如果我们或其他人后来发现该药物没有之前认为的那么有效，或者引起了之前没有发现的不良副作用，我们或任何潜在的未来合作者销售该药物的能力可能会受到损害。

与大多数生物药物产品一样，使用DANYELZA或任何当前或未来的候选产品都可能与不良副作用或不良事件有关，这些副作用或不良事件的严重程度可能从轻微反应到死亡，从罕见到普遍。我们的产品或候选产品引起的不良副作用或不可接受的毒性可能会导致我们或监管机构中断、推迟或停止临床试验。

与治疗相关的不良副作用或不良事件也可能影响患者招募或受试者完成试验的能力，或者可能导致潜在的产品责任索赔。此外，治疗医务人员可能没有适当或及时地认识或管理这些副作用，特别是在与我们合作的研究机构之外。我们希望对使用我们的产品和候选产品的医务人员进行教育和培训，以了解他们的副作用情况，无论是在我们计划的临床试验中，还是在任何候选产品获得批准后(如DANYELZA)商业化时都是如此。在认识或管理我们的产品或候选产品的潜在副作用方面培训不足，可能会导致患者的不良反应，包括死亡。这些情况中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况和前景造成实质性的不利影响。

DANYELZA或任何其他产品或候选产品引起的不良副作用可能会限制此类产品或候选产品的商业形象，或导致严重的负面后果，如更严格的标签或其他限制或限制。

在临床研究中，DANYELZA已被证明会引起严重的输液反应，包括过敏反应、心脏骤停、支气管痉挛、喘鸣和低血压。最常见的不良反应以轻、中度为主，包括输液相关反应、疼痛、心动过速、呕吐、咳嗽、恶心、腹泻、食欲减退、高血压、乏力、多形性红斑、周围神经病变、荨麻疹、发热、头痛、水肿、焦虑、局限性水肿和易怒。DANYELZA已被批准为严重输液反应和神经毒性的盒式警告。

我们候选产品的临床试验必须在已同意进入临床试验的仔细定义的患者子集中进行。因此，我们的临床试验或任何潜在的未来合作伙伴的临床试验都有可能表明候选产品的明显正面效应大于实际正面效应(如果有的话)，或者无法识别不良副作用。如果(如美国的DANYELZA)某个候选产品获得市场批准，而我们或其他人发现该药物不如之前认为的有效，或引起以前未确定的不良副作用，包括在建议或要求使用我们产品接受治疗的患者的任何长期随访观察期内，可能会导致许多潜在的重大负面后果，包括：

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监管部门可以撤销对该产品的审批或者扣押该产品；

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我们或任何未来的合作者可能会被要求召回该产品，改变给患者服用该产品的方式，或进行额外的临床试验；

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可对特定产品的营销或制造工艺施加额外限制；

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监管机构可以(如DANYELZA)缩小使用适应症，或要求标签中附加警告，如盒装警告或禁忌症，或实施分销或使用限制；

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我们或任何未来的合作者可能被要求创建风险评估和缓解策略(REMS)，其中可能包括概述此类副作用风险的药物指南以分发给患者、医疗保健提供者的沟通计划和/或确保安全使用的其他要素；

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我们或任何未来的合作者可能会受到罚款、禁令或民事或刑事处罚；

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我们或任何未来的合作者可能会被起诉，并对给患者造成的伤害承担责任；

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药物的竞争力可能会降低；以及

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我们的声誉可能会受损。

如果获得批准，上述任何一项都可能阻止我们实现或维持市场对DANYELZA或特定候选产品的接受程度，并可能严重损害我们的业务、经营业绩和前景，并可能对我们的财务状况、经营业绩、筹集额外资金的能力或我们普通股的市场价格产生不利影响。

临床前研究和早期临床试验的结果可能不能预测后续临床试验的成功，临床试验的中期结果不一定能预测最终结果，我们的临床试验结果可能不符合FDA或类似的外国监管机构的要求，如果我们的一个或多个候选主要产品的临床试验出现不良安全性问题、临床搁置或其他不良发现，此类事件可能会对我们的候选主要产品的其他临床试验产生不利影响。

临床前研究和早期临床试验的成功并不意味着未来更大规模的注册临床试验将会成功，因为后期临床试验中的候选产品可能无法证明足够的安全性和有效性，令FDA和非美国监管机构满意，尽管已经通过临床前研究和早期临床试验取得了进展。在临床前研究和早期临床试验中显示出有希望的结果的候选产品在随后的临床试验中仍可能遭受重大挫折。此外，临床前研究和早期临床试验的结果可能不能预测较大的后期临床试验的成功。

我们可能会不时发布或报告临床试验的中期或初步数据。我们可能进行的临床试验的中期或初步数据可能不能代表试验的最终结果，并且可能面临这样的风险，即随着患者登记的继续和更多患者数据的出现，一个或多个临床结果可能会发生实质性变化。临时数据或初步数据仍须遵守审计和核实程序，这可能导致最终数据与临时数据或初步数据有实质性差异。因此，在最终数据可用之前，应谨慎看待中期或初步数据。此外，临床试验的设计可以决定其结果是否支持药物的批准，而临床试验设计中的缺陷可能在临床试验进展良好之前不会变得明显。我们可能无法设计和进行临床试验来支持上市审批。此外，如果我们的候选产品被发现不安全或缺乏有效性，我们将无法获得它们的上市批准，我们的业务将受到损害。制药行业的一些公司，包括那些拥有比我们更多的资源和经验的公司，在高级临床试验方面遭遇了重大挫折，即使在临床前研究和早期临床试验中取得了令人振奋的结果。

在某些情况下，由于许多因素，同一候选产品的不同临床试验之间的安全性和有效性结果可能存在显著差异，这些因素包括试验方案的变化、患者群体的大小和类型的差异、给药方案和其他试验方案的差异和依从性以及临床试验参与者之间的辍学率。

我们不知道我们可能进行的任何临床试验是否会显示出一致或足够的有效性和安全性，足以获得市场批准，将我们的候选产品推向市场。我们目前正在对我们的主要候选产品进行多项临床试验。如果我们的一个或多个候选主导产品临床试验出现不良安全性问题、临床搁置或其他不良发现，此类事件可能会对我们候选主导产品的其他临床试验产生不利影响。我们过去曾收到我们某些候选产品的IND申请的临床搁置，不能保证我们未来不会受到额外的临床搁置，这最终可能会推迟或以其他方式对我们候选产品的临床开发产生不利影响。我们已经启动了第101项研究，这项研究将成为我们计划重新提交Obrtamab的BLA的主要基础，以建立研究群体和药代动力学分析与研究03-133的可比性，并满足FDA的验证性研究和上市后要求。如果这项研究的结果不能证明可比性，令FDA和其他可比监管机构满意，这可能会导致omburtamab的审批过程延迟。

此外，我们的候选产品可能不会获得批准，即使它们在第三阶段临床试验或其他关键试验中达到了主要终点。FDA或非美国监管机构可能不同意我们的试验设计以及我们对临床前研究和临床试验数据的解释，或者得出结论认为我们没有足够的生产控制或质量体系。此外，这些监管机构中的任何一个都可以改变对候选产品的批准要求，即使在审查并提供了关于关键临床试验方案的评论或建议后，该方案可能会导致FDA或其他监管机构的批准。此外，这些监管机构中的任何一个也可以批准比我们要求的更少或更有限的适应症的候选产品，或者可能根据昂贵的上市后临床试验的表现而批准。FDA或其他非美国国家

监管机构可能不会批准我们认为对我们的候选产品成功商业化是必要或可取的标签声明。

在获得目标适应症候选产品商业销售的市场批准之前，我们必须用在临床前研究和严格控制的临床研究中收集的大量证据证明该候选产品用于该目标适应症是安全有效的，并使FDA满意地在美国获得批准。不能保证FDA或非美国监管机构会认为我们未来的临床试验足以作为批准我们的一种候选产品用于任何适应症的基础。FDA和非美国监管机构在评估我们的临床试验结果以及确定结果是否证明候选产品安全有效方面拥有广泛的自由裁量权。

如果我们需要对候选产品进行比批准前预期更多的临床试验，我们将需要大量额外资金，而且不能保证任何此类额外临床试验的结果足以获得批准。

生物制药产品的研发本身就有风险。我们可能不会成功地创造一条候选产品的渠道，并开发出商业上成功的产品。如果我们不能开发更多的候选产品，我们的商业机会将是有限的。

除了DANYELZA之外，我们已经获得许可的候选产品和相关技术还没有、也可能永远不会导致获得批准的产品。此外，我们唯一获得批准的产品DANYELZA最近才获得批准并在美国推出，因此目前无法准确判断其商业潜力。即使我们成功地继续建立我们的管道，获得监管部门的批准并将我们的候选产品商业化，除了现金和现金等价物之外，还需要大量的额外资金，而且容易出现医疗产品开发固有的失败风险。对生物制药产品开发的投资涉及重大风险，即任何潜在的候选产品将无法证明足够的疗效或可接受的安全性，无法获得监管部门的批准，和/或无法在商业上可行。我们不能向您保证我们将能够在开发过程中成功推进这些额外的候选产品中的任何一个。我们的研究计划最初可能在确定潜在候选产品方面表现出希望，但由于许多原因未能产生用于临床开发或商业化的候选产品，包括以下原因：

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我们可能无法成功确定其他候选产品；

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我们可能无法收集足够的资源来获取或发现更多的候选产品；

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我们的候选产品可能在临床前或临床测试中不会成功；

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经进一步研究，候选产品可能被证明具有有害副作用或其他特征，表明其不太可能有效或不符合适用的监管标准；

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竞争对手可能会开发替代产品，使我们的候选产品过时或吸引力下降；

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我们开发的候选产品可能仍受第三方专利或其他专有权的保护；

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候选产品的市场可能会发生变化，使得该候选产品的继续开发不再合理；

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候选产品可能无法以可接受的成本进行商业批量生产，或者根本无法生产；以及

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如果适用，候选产品可能不会被患者、医疗界或第三方付款人接受为安全有效。

如果发生上述任何事件，我们可能会被迫放弃为一个或多个计划所做的开发工作，或者我们可能无法识别、发现、开发或商业化其他候选产品，这将对我们的业务产生重大不利影响，并可能导致我们停止运营。至于已获FDA批准进入美国市场的DANYELZA，即使我们获得FDA、欧洲药品管理局(EMA)或其他监管机构的批准，可以将我们的候选产品推向市场，无论是用于治疗癌症或其他疾病，也不能向您保证任何此类候选产品将成功商业化、被市场广泛接受或比其他商业替代产品更有效。

我们已经与MSK签订了几项对我们的业务非常重要的协议。我们还可能在未来形成或寻求其他合作或战略联盟，或签订额外的许可安排，但可能无法实现此类合作或战略联盟的好处。如果我们不能进入未来的合作，或者如果这样的合作不成功，我们的业务可能会受到不利影响。

我们目前与MSK有几项协议，包括MSK许可、MSK CD33许可和SADA许可协议，这些都很重要，我们可能会组成或寻求战略联盟，创建合资企业或合作，或者与第三方签订额外的许可安排，我们相信这些安排将补充或加强我们关于候选产品和我们未来可能开发的任何候选产品的开发和商业化努力。此外，我们预计，由于患者在该机构接受治疗，MSK可能成为DANYELZA分配和管理的主要来源。我们与MSK关系的任何中断都可能对我们的业务、运营结果和财务状况产生实质性的不利影响。此外，这些关系中的任何一种都可能要求我们产生其他费用，增加我们的近期和长期支出，发行稀释我们现有股东的证券，或者扰乱我们的管理和业务。此外，我们在寻找合适的战略合作伙伴方面面临着激烈的竞争，谈判过程既耗时又复杂。此外，我们为我们的候选产品建立战略合作伙伴关系或其他替代安排的努力可能不会成功，因为它们可能被认为处于协作努力的开发阶段太早，第三方可能不认为我们的候选产品具有展示安全性和有效性所需的潜力，或者因为商业潜力难以预测。

此外，与第三方的安排(例如我们与MSK的安排或我们目前或未来可能与我们的候选产品进行的合作)会受到许多风险的影响，包括以下风险：

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这样的第三方或任何当前或潜在的未来合作者在确定他们将应用于协作的努力和资源方面可能有很大的自由裁量权；

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此类第三方或任何当前或潜在的未来合作伙伴可能不会对我们的产品或候选产品进行开发和商业化，或者可能会基于临床试验结果、因收购竞争产品而改变其战略重点、资金可用性或其他外部因素(例如转移资源或创造竞争优先权的业务合并)而选择不继续或续订开发或商业化计划；

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该第三方或任何现有或潜在的未来合作者可能会推迟临床试验，为临床试验提供资金不足，停止临床试验，放弃候选产品，重复或进行新的临床试验，或者要求新配方的候选产品进行临床试验；

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此类第三方或任何当前或潜在的未来合作伙伴可以独立开发或与第三方开发直接或间接与我们的产品或候选产品竞争的产品；

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通过此类安排或与我们的任何潜在未来合作发现的候选产品可能会被该第三方或任何潜在的未来合作者视为与他们自己的候选产品或产品竞争，这可能会导致该第三方或合作者停止为我们的产品或候选产品的商业化投入资源；

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对一个或多个产品拥有营销和分销权利的第三方或任何当前或潜在的未来合作伙伴可能没有投入足够的资源用于其营销和分销；

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此类第三方或任何当前或潜在的未来合作者可能无法正确维护或捍卫我们的知识产权，或可能以某种方式使用我们的知识产权或专有信息，从而导致实际或威胁的诉讼，从而危及我们的知识产权或专有信息或使我们承担潜在责任；

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我们与该第三方或任何当前或潜在的未来合作伙伴之间可能会发生纠纷，导致我们的产品或候选产品的研究、开发或商业化的延迟或终止，或者导致代价高昂的诉讼或仲裁，从而分散管理层的注意力和资源；

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这些第三方或任何当前或潜在的未来合作者可能会侵犯第三方的知识产权，这可能会使我们面临诉讼和潜在的责任；

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此类安排或任何当前或潜在的未来合作可能会终止，如果终止，可能会导致需要额外的资金来进一步开发适用的产品或候选产品或将其商业化；以及

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这些第三方或任何当前或潜在的未来合作伙伴可能拥有或共同拥有涵盖我们与他们合作产生的产品的知识产权，在这种情况下，我们没有将此类知识产权商业化的独家权利。

因此，如果我们无法维持当前的安排或合作，或无法达成并维持未来的安排和合作，或者此类安排或合作不成功，我们的业务可能会受到不利影响。如果我们达成某些安排或合作协议和战略合作伙伴关系，或者许可我们的产品或业务，如果我们不能成功地将它们与我们现有的业务和公司文化相结合，我们可能无法实现此类交易的好处，这可能会推迟我们的时间表或以其他方式对我们的业务产生不利影响。我们也不能确定，在战略交易或许可证之后，我们是否会实现证明这种交易合理的收入或特定净收入。与我们的产品或候选产品相关的任何新的合作或战略合作协议的任何延迟都可能延迟我们的产品或候选产品在某些特定地区的开发和商业化，这将损害我们的业务前景、财务状况和运营结果。

如果我们或第三方，如合同研究组织或CRO，或合同制造组织，或CMO，以造成伤害或违反适用法律的方式使用危险和生物材料，我们可能要承担损害赔偿责任。

我们的研发活动可能涉及我们或第三方(如CRO和CMO)对潜在危险物质(包括化学和生物材料)的控制使用。使用碘-131、碘-124和吕-177标记的抗体治疗涉及暴露于贝塔射线辐射的固有风险，这可能改变或损害人体内的健康细胞。我们和此类第三方在使用、制造、储存、搬运和处置医疗和危险材料时受美国和欧洲的联邦、州和当地法律法规的约束。虽然我们相信我们和此类第三方使用、处理、储存和处置这些材料的程序符合法律规定的标准，但我们不能完全消除医疗或危险材料造成污染或伤害的风险。由于任何此类污染或伤害，我们可能会承担责任，或者地方、城市、州或联邦当局可能会限制这些材料的使用并中断我们的业务运营。一旦发生事故，我们可能要承担损害赔偿责任或罚款，责任可能超出我们的资源范围。遵守适用的环境法律法规代价高昂，当前或未来的环境法规可能会损害我们的研发和生产努力，从而损害我们的业务、前景、财务状况或运营结果。我们目前对我们使用的危险材料造成的伤害保持保险范围；但是，未来的索赔可能会超过我们的保险金额。此外，我们没有为污染清理和清除投保。目前，遵守联邦、州、地方和外国环境法规的成本并不高，

主要由废物处理费用组成。然而，它们可能会变得昂贵，而当前或未来的环境法律或法规可能会损害我们的研究、开发、生产和商业化努力。

我们的正常业务运营可能会直接或间接受到持续的全球新冠肺炎疫情的不利影响。如果新冠肺炎和未来爆发任何高度传染性或传染性疾病，都可能对我们的业务产生实质性的不利影响，并对我们的财务状况产生实质性影响。此外，新冠肺炎疫情的蔓延造成了规模和持续时间未知的业务连续性问题。

新冠肺炎疫情以及为遏制或缓解这一流行病而采取的预防措施已经并将继续导致世界各地区的企业放缓或关闭，并扰乱全球供应链和商业运营。受影响地区的国家、州和地方政府已经并可能继续实施安全预防措施，包括隔离、关闭边境、加强边境管制、旅行限制、就地避难所命令和关闭，导致企业关闭、工作停工、减速和延误、取消活动和其他措施。这些措施可能会扰乱受影响地区内外的正常商业运营，并可能对世界各地的企业和金融市场产生重大负面影响。我们继续监控我们的运营和适用的政府建议，并因新冠肺炎疫情对我们的正常运营进行了调整，包括限制出差和在家工作，还对员工前往临床站点的出行实施了强化的出行安全政策。长时间的远程工作安排可能会影响员工的生产力和士气，给我们的技术资源带来压力，并带来运营风险。由于新冠肺炎疫情，运营要求可能会不断变化，我们的费用、员工生产率和员工工作文化可能会出现不可预测的情况。此外，由于我们越来越多地转向远程工作环境，网络攻击或其他隐私或数据安全事件的风险可能会增加，因为远程工作环境可能不那么安全，更容易受到安全漏洞的影响。

新冠肺炎大流行可能会影响我们劳动力的健康和可用性，也会影响我们依赖的第三方的健康和可用性。如果我们的管理层成员和组织内其他关键职能的关键人员因新冠肺炎疫情而无法履行职责或可用时间有限，则我们可能无法执行我们的业务战略和/或我们的运营可能会受到负面影响。

我们的业务、运营和临床开发时间表及计划已经并可能继续受到新冠肺炎的不利影响，并且可能在我们集中的临床试验地点或其他业务运营的地区受到其他卫生流行病的不利影响，并可能导致CRO、CMO以及我们所依赖的其他第三方和合作者的运营严重中断。新冠肺炎大流行已经影响到世界上的多个国家，包括那些我们已经计划和正在进行的临床前研究和临床试验的国家。由于医院资源优先用于新冠肺炎疫情，或者患者由于对新冠肺炎的担忧而不愿参加临床试验，网站启动和患者招募可能会被推迟或暂停。此外，如果患者由于对新冠肺炎的担忧而不想参加随访，或者隔离阻碍患者流动或中断医疗服务，一些患者可能无法遵守临床试验方案，对接受治疗的患者进行随访的能力可能会受到限制。在每种情况下，由于应对疫情的持续努力，我们用于生产候选产品的原材料或用于我们的临床前研究和临床试验的实验室用品都可能出现短缺。我们不能保证无法收集此类临床数据不会对我们的临床试验结果产生不利影响。同样，我们招募和留住患者和主要调查人员以及现场工作人员的能力也可能受到不利影响，因为作为医疗保健提供者，他们可能已经增加了对新冠肺炎的接触。

对新冠肺炎大流行的应对可能会重新分配监管事务方面的资源，从而对我们寻求上市批准的能力产生不利影响。此外，由于旨在限制面对面互动的措施，我们可能会面临监管会议和潜在批准的障碍。此外，与我们有业务往来的第三方，包括制造商、医疗机构、临床研究人员、CRO和咨询公司，也同样在根据新冠肺炎疫情调整运营和评估能力。如果这些第三方继续遭遇关闭或业务中断，我们按照目前计划的方式和时间表开展业务的能力可能会受到实质性的负面影响。

此外，新冠肺炎严重影响了全球经济活动，导致全球金融市场大幅波动和负面压力。许多专家预测，疫情将引发一段时期的全球经济放缓或全球经济衰退。目前我们无法预测这些影响的程度或性质。

新冠肺炎正在并预计将继续对我们的运营产生不利影响，新冠肺炎或其他流行病可能会对我们成功运营业务的能力造成实质性和不利影响，包括：

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我们成功推出DANYELZA和我们的候选产品、将其商业化并从中获得收入的能力，即使获得批准，也可能会受到新冠肺炎疫情的影响。例如，非患者就医受限、社交距离要求以及新冠肺炎导致的预防措施影响了我们的销售人员与客户进行面对面互动的能力。作为回应，我们实施了虚拟发布模式，这可能会对我们的销售专业人员向医生有效地推销DANYELZA和我们的候选产品的能力产生不利影响，这可能会对我们的销售和市场渗透率产生负面影响。此外，在美国，我们计划利用各种计划来帮助患者买得起我们的产品，包括为符合条件的患者提供患者援助计划。新冠肺炎疫情造成的市场混乱和失业率上升可能会导致我们患者援助计划的使用率增加，这可能会减少收入；

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延迟获得当地监管部门的批准以启动我们计划的临床试验，包括收到任何所需的研究性新药申请，或IND；

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如果患者受到病毒的影响，或者由于疫情爆发而害怕访问或旅行到临床试验地点，则延迟或难以招募和留住患者参加我们的临床试验；

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参加我们临床试验的参与者在临床试验进行期间感染新冠肺炎的风险，这可能会影响临床试验的结果，包括增加观察到的不良事件的数量；

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临床站点启动的延迟或困难，包括招聘临床站点调查员和临床站点工作人员的困难；

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制造中断；

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临床地点延迟接收进行临床试验所需的物资和材料；

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临床试验材料运输延误；

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作为应对新冠肺炎疫情的一部分，当地法规的变化可能需要我们改变进行临床试验的方式，这可能会导致意想不到的成本，或者完全停止临床试验；

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将医疗资源从临床试验的进行中分流，包括将用作我们临床试验地点的医院和支持我们进行临床试验的医院工作人员分流；

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由于联邦或州政府、雇主和其他人强加或建议的旅行限制，使用新的数字技术进行受试者访问或中断临床试验受试者访问和研究程序，导致关键临床试验活动的中断或变化，如临床试验地点监测、虚拟监测的实施、当地测试实验室的使用或研究药物的上门送货，这些情况的发生可能影响临床试验数据的完整性；

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由于员工资源有限或政府雇员被迫休假，延误了与当地监管机构、道德委员会和其他重要机构和承包商的必要互动；

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由于美国食品和药物管理局将重点放在与针对新冠肺炎的治疗和疫苗相关的临床试验上，我们候选产品的监管审批延迟；

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美国食品药品监督管理局或其他监管机构拒绝接受数据，包括来自受影响地区的临床试验的数据，或未能遵守美国食品药品监督管理局或其他监管机构在新冠肺炎大流行期间进行临床试验的最新指导意见和期望；

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市场的不稳定和对全球医疗保健系统或监管机构的负面影响可能会对我们获得市场、营销和销售我们产品的批准的能力产生负面影响，包括通过扰乱监管活动或一般医疗保健活动；

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难以以有利的条件进入资本和信贷市场，或者根本不能进入资本和信贷市场，以及全球金融市场的严重混乱和不稳定，或者信贷和融资条件的恶化，这可能会影响我们获得为业务运营提供资金所需的资金；

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对我们员工健康的潜在负面影响，特别是如果他们中的相当一部分人或他们的任何家庭成员受到影响，或者如果我们的任何高级领导人受到较长时间的影响；

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我们候选产品的监管审批申请的准备和提交过程中可能出现延误，以及FDA按照以往做法及时审核申请的能力可能中断或延误，这可能会影响审核和审批时间；

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延迟安排与BLA批准相关的制造检查；

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商业活动普遍下降；以及

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我们在中断期间确保业务连续性的能力下降。

尽管我们努力管理和减轻对我们公司的这些影响，但它们的最终影响也取决于我们不知道或无法控制的因素，包括这次和任何其他大流行的持续时间和严重程度，以及为遏制其传播和减轻其对公共卫生的影响而采取的第三方行动，以及在控制传播后全球经济复苏的速度。此外，虽然我们无法预测新冠肺炎将对我们的供应商、供应商和其他业务伙伴以及他们各自的财务状况产生什么影响，但对这些各方的任何实质性不利影响都可能对我们产生不利影响。此次疫情和任何其他疫情对我们业务的最终影响具有高度不确定性，新冠肺炎的持续传播可能会对我们的业务、运营、任何悬而未决的监管审批、供应链和财务状况产生进一步的不利影响，还可能加剧本季度报告(Form 10-Q)中讨论的其他风险。就新冠肺炎疫情对我们的业务、临床试验、运营结果和财务状况产生不利影响的程度而言，它可能还会增加这一“风险因素”部分中描述的许多其他风险。

新冠肺炎大流行或类似的卫生流行病的最终影响高度不确定，可能会发生变化。

对我们的计算机系统或我们在运营中使用的第三方系统的任何重大中断或未经授权的访问，包括与网络安全相关的或由网络攻击引起的，都可能导致服务丢失或降级，未经授权披露数据(包括会员和公司信息)，或知识产权被盗，从而可能对我们的业务产生不利影响。

我们的业务依赖于我们的计算机系统和我们在运营中使用的第三方系统的可靠性能和安全性。这些系统可能会受到地震、恶劣天气条件、其他自然灾害、恐怖袭击、国家支持的攻击、流氓员工、断电、电信故障和网络安全风险等因素的破坏或中断。这些系统的中断，或者整个互联网的中断，可能会阻碍我们的运营能力。服务中断、软件错误或运营中使用的计算机系统不可用可能会降低我们业务的整体吸引力。

我们的计算机系统和我们在运营中使用的第三方计算机系统都受到网络安全威胁，包括网络攻击，如计算机病毒、拒绝服务攻击、物理或电子入侵以及类似的中断。此外，外部各方可能试图诱使或欺骗员工或用户披露敏感或机密信息，以获取数据。黑客试图获取我们的数据(包括患者、临床试验和公司信息)或知识产权，扰乱我们的业务，或以其他方式访问我们的系统或我们使用的第三方的系统，如果成功，可能会损害我们的业务，补救成本高昂，并损害我们的声誉。我们已经实施了商业上合理的系统和流程，以挫败黑客并以其他方式保护我们的数据和系统，但用于未经授权访问数据和软件的技术仍在不断发展，我们可能无法预测或阻止未经授权的访问。不能保证黑客在未来可能不会对我们的业务或系统产生实质性影响。为了防止黑客破坏我们的服务或以其他方式访问我们的系统，开发、实施和维护成本高昂。这些努力需要随着技术的变化和克服安全措施的努力变得更加复杂而不断监测和更新，这些努力可能会限制我们的业务和系统的功能，或者以其他方式对其产生负面影响。我们系统的任何重大中断都可能对我们的业务和运营结果产生不利影响。此外，对我们的系统或第三方系统的渗透，或对个人信息的其他滥用或误用，可能会使我们面临业务、监管、诉讼和声誉风险，并转移内部资源以应对此类事件, 这可能会对我们的业务、财务状况和经营业绩产生负面影响。

我们使用我们自己的通信和计算机硬件系统，这些系统位于我们的设施或第三方提供商的设施中。此外，我们还利用与我们的业务运营相关的第三方“云”计算服务。我们或我们的第三方“云”计算或其他网络提供商面临的问题，包括与技术或业务相关的中断，以及自然灾害、网络安全威胁和监管干预，都可能对我们会员的体验产生不利影响。

与我们对第三方的依赖有关的风险

到目前为止，第三方赞助了DANYELZA和OMBRAB的大多数临床试验，我们影响此类临床试验设计和实施的能力有限。我们已经产生了很大的费用，并且有义务在未来为这样的临床试验支付大量的费用。我们计划控制这类候选产品的未来临床和监管开发，包括获得现有IND的赞助或提交新的公司赞助的IND，这将带来大量额外费用，并可能会受到延误。如果第三方未能履行其在候选产品的临床和监管开发方面的义务，可能会延误或削弱我们为候选产品获得监管批准的能力，并导致我们公司承担责任。

我们只赞助了有限数量的有关DANYELZA和OMBRAB的临床试验。取而代之的是，我们第三方研究机构合作者的教职员工，或者那些机构本身，赞助了与这些候选产品相关的大部分临床试验，在每种情况下，都是在他们自己的IND下进行的。我们已经产生了很大的费用，并且有义务在未来为这样的临床试验支付大量的费用。到目前为止，我们只控制了有限数量的此类临床试验，并计划控制DANYELZA和omburtamab的整体临床和监管开发，用于未来的临床试验，并获得IND的赞助或提交新的公司赞助的IND，所有这些都将导致我们产生大量额外费用和

可能会受到延误。未能获得或延迟获得IND的赞助，或为DANYELZA或omburtamab或我们决定推进的任何其他候选产品提交新的公司赞助的IND，可能会对我们未来潜在的临床试验的时间产生负面影响。时间上的这种影响可能会增加研发成本，并可能推迟或阻止我们最先进的候选产品获得监管部门的批准，这两种情况都可能对我们的业务产生实质性的不利影响。

此外，即使在现有和新的IND获得IND赞助的情况下，我们也没有控制之前试验的设计或实施。FDA可能不会因为任何原因(包括候选产品的安全性、纯度和效力、产品表征程度、先前试验的设计或执行要素或安全性问题或其他试验结果)而不接受这些以前的试验，认为它们为未来的临床试验提供了足够的支持，无论是由我们还是第三方控制的。我们也可能因参与这些先前试验的患者的任何与治疗相关的伤害或不良反应而承担责任。因此，在我们潜在的未来临床试验中，我们可能会受到不可预见的第三方索赔和延误的影响。我们还可能被要求全部或部分重复之前由我们的第三方研究机构合作者进行的临床试验，这将是昂贵的，并推迟我们任何候选产品的提交和许可或其他监管批准。任何此类延误或责任都可能对我们的业务产生实质性的不利影响。

此外，到目前为止，我们一直依赖于与我们的第三方研究机构合作者的合同安排，并将继续这样做，直到我们获得控制权。此类安排为我们提供了有关以前试验的某些信息权，包括访问和使用和参考以前试验产生的数据，包括我们自己的监管文件。然而，如果这些数据被证明与我们可能获得的第一手知识相比是不充分的，如果完成的试验是企业赞助的试验，那么我们设计和实施计划中的企业赞助的临床试验的能力可能会受到不利影响。此外，FDA可能不同意我们引用这些先前由研究人员赞助的试验生成的临床前、生产或临床数据的权利是否充分，或我们对这些临床试验的临床前、生产或临床数据的解释是否充分。此外，FDA可能要求我们在开始计划的试验之前获得并提交额外的临床前、临床、生产、临床、毒理学或其他体内或体外数据，和/或可能不接受这些额外数据足以开始我们的计划试验。

我们依靠第三方进行临床试验。如果这些第三方未能成功履行其合同职责，或未能在预期期限内完成或遵守监管要求，我们可能无法获得监管部门对我们候选产品的批准或将其商业化。

根据与MSK、大学、医疗机构、CRO、战略合作伙伴和其他机构达成的协议，我们依赖第三方进行临床试验。然而，我们有责任确保我们的每项研究都按照适用的协议以及法律、法规和科学标准进行，我们对第三方的依赖不会减轻我们的监管责任。我们和这些第三方必须遵守当前的良好临床实践或GCP，这是FDA和类似的外国监管机构在临床开发中对候选产品执行的法规和指导方针。监管机构通过定期检查试验赞助商、主要调查人员和试验地点来执行这些GCP。如果我们或这些第三方中的任何一方未能遵守适用的GCP法规，在我们的临床试验中产生的临床数据可能被认为是不可靠的，FDA或类似的外国监管机构可能要求我们在批准我们的上市申请之前进行额外的非临床或临床试验。我们不能确定，在检查之后，这些监管机构是否会确定我们的临床试验是否符合GCP规定。此外，我们的临床试验必须使用根据cGMP规定生产的生物制品进行，这将需要大量的测试患者。我们或这些第三方未能遵守这些规定或未能招募足够数量的患者可能需要我们重复临床试验，这将延误监管部门的批准过程。此外，如果这些第三方中的任何一方违反了联邦或州欺诈和滥用或虚假索赔法律法规或医疗保健隐私和安全法，我们的业务可能会受到牵连。

如果这些第三方未能成功履行其合同职责或义务或未能在预期期限内完成，如果他们需要更换，或者如果他们获得的临床数据的质量或准确性因未能遵守我们的临床方案或法规要求或其他原因而受到损害，我们的临床试验可能会被延长、延迟或终止，我们可能无法完成开发、获得监管部门批准或

成功地将我们的候选产品商业化。我们也可以依靠调查员报告的临时数据来做出商业决策。对数据的独立审查可能无法确认研究人员报告的中期数据，这可能导致未来对披露的临床试验结果进行修订。任何这样的修订，如果披露的负面数据比之前披露的调查人员报告的临时数据更多，都可能对我们的业务前景和我们普通股的交易价格产生不利影响。这样的修订还可能降低投资者对我们未来披露的调查人员报告的中期数据的信心。

如果我们与这些第三方CRO的任何关系终止，我们可能无法与其他CRO达成安排或以商业上合理的条款这样做。更换或添加额外的CRO涉及额外的成本和延迟，并且需要管理时间和重点。虽然我们打算谨慎地处理与CRO的关系，但不能保证我们未来不会遇到类似的挑战，也不能保证这些挑战不会对我们的业务、财务状况和前景产生实质性的不利影响。

我们依赖第三方生产用于商业销售的DANYELZA，以及我们正在进行和计划中的临床前研究和临床研究的候选产品。我们还预计，如果获得批准，我们还将依赖第三方提供额外候选产品的制造过程，以及DANYELZA以外的其他候选产品的商业供应。如果这些第三方不能向我们提供足够数量的产品供应或候选产品，或者不能以可接受的质量水平或价格提供，或者不能充分遵守FDA的CMC指导方针，我们的业务可能会受到损害。

我们目前没有任何设施可用作商业或临床规模的制造和加工设施，我们依赖外部供应商在我们的管理团队的指导下制造和加工DANYELZA和候选产品，用于临床前研究和临床试验。DANYELZA和OMBURTAMAB只是在有限的基础上制造或加工，我们可能无法继续为这些或我们的任何候选产品这样做。我们的制造过程可能比目前使用的方法更困难或更昂贵。我们在努力优化制造流程时可能会进行更改，我们不能确定即使是流程中的微小更改也不会产生与我们的第三方研究机构合作者部署的任何候选产品一样安全和有效的显著不同产品，这些产品可能不会像我们的第三方研究机构合作者部署的任何候选产品那样安全和有效。

到目前为止，我们已经从有限的第三方制造商那里获得了DANYELZA和OMBRAB的活性药物成分或原料药。我们已经聘请了一家独立的第三方制造商进行灌装和贴标签服务，以及将DANYELZA和奥姆布他单抗储存和分销到临床地点。我们没有与这些第三方原料药制造商中的任何一家签订长期供应协议，我们是以采购订单的方式购买所需的药品。

我们还依赖第三方制造商和第三方合作伙伴生产DANYELZA进行商业供应，我们希望我们或我们未来的任何潜在合作伙伴获得市场批准的任何候选产品也是如此。我们可能无法与第三方制造商建立任何协议，或无法以可接受的条款这样做。

我们高度依赖我们目前的第三方药物制造商omburtamab，EMD/Merck，因为这一制造过程使用的是相对较小规模(200升)cGMP制造过程中的杂交瘤细胞系。由于存在污染风险，许多制造商拒绝允许杂交瘤细胞株在他们的设施中使用，而且cGMP系统的规模相对较小，从第三方的商业角度来看，可能会降低与我们合作的吸引力。

即使我们能够与第三方制造商达成协议，依赖第三方制造商也会带来额外的风险，包括：

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潜在制造商的数量是有限的，我们需要对任何新的制造商进行资格审查，我们提交的BLA将需要修改，最终任何新的制造商都必须得到FDA的批准。这一批准将需要FDA进行新的测试和cGMP合规性检查。此外，新的制造商必须接受我们的产品生产方面的培训，或者开发实质上相同的生产流程；

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我们的第三方制造商可能无法及时生产我们的产品或生产所需的数量和质量，以满足我们的临床和商业需求(如果有的话)；

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我们的第三方制造商可能无法正确执行我们的制造程序和其他后勤支持要求；

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我们的第三方制造商可能无法按照我们的时间表或规格履行协议，或者根本没有为我们的候选产品投入足够的资源，可能比我们的候选产品更优先供应其他产品，或者可能不会在合同制造业务中持续供应我们的临床试验或成功生产、储存和分销我们的产品所需的时间；

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如果在我们的第三方制造商的生产设施中生产多个产品，则存在交叉污染的风险；

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我们的第三方制造商正在接受FDA和相应州机构的持续定期突击检查，以确保严格遵守cGMP和其他政府法规以及相应的外国标准。我们无法控制第三方制造商是否遵守这些和/或任何其他适用的法规和标准；

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我们可能不拥有或可能必须共享第三方制造商在我们产品的制造过程中所做的任何改进的知识产权；

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我们的第三方制造商可能会在对我们来说代价高昂或不方便的时候违反、终止或不续签与我们的协议；

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用于制造和加工我们的候选产品的原材料和组件(特别是我们没有其他来源或供应商的原材料和组件)的临床和商业供应(如果获得批准)可能由于材料或组件缺陷而无法获得或不适合或不能接受使用；

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临床用品可能贴错标签，可能导致供应的剂量错误或活性药物或安慰剂不能正确识别；

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可能盗用我们的专有信息，包括我们的商业秘密和专有技术；

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临床用品可能不能按时送到临床现场，导致临床试验中断，或者药品供应不能及时分发给商业供应商，导致销售损失。我们的第三方制造商和关键试剂供应商可能会受到恶劣天气以及天灾人祸的影响；以及

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我们的第三方制造商可能具有不可接受或不一致的产品质量、成功率和产量，并且可能没有足够的质量控制系统。

这些风险中的每一个都可能延迟或阻止我们的临床试验的完成，可能会推迟任何额外的BLA提交或FDA对我们的任何候选产品的批准，导致更高的成本或对我们候选产品的商业化产生不利影响。例如，在2018年，我们经历了碘-131的供应短缺，这是我们的¹³¹I-omburtamab产品候选，来自我们的单一来源供应商。我们已经与另一家供应商建立了关系，我们相信该供应商将能够为我们提供充足的碘-131供应。虽然我们在研发我们的产品时还没有遇到任何延误¹³¹到目前为止，i-omburtamab候选产品的任何此类原料供应短缺都可能延迟或阻止我们的临床试验完成或FDA批准我们的任何候选产品，导致更高的成本或对我们候选产品的商业化产生不利影响。此外，在交付给患者之前，我们将依赖第三方对我们的候选产品进行某些规格测试。如果这些

测试做得不恰当，测试数据不可靠，患者可能会面临严重伤害的风险，FDA可能会对我们公司施加重大限制，直到缺陷得到补救。

我们的合同制造商用于生产DANYELZA的设施和我们的候选产品必须根据向FDA提交BLA后进行的检查获得FDA的批准。对于生产活性药物物质和成品的cGMP法规，我们不能完全控制生产过程的所有方面，并依赖于我们的合同制造合作伙伴是否遵守cGMP规定。DANYELZA和我们可能开发的任何候选产品都可能与其他公司的候选产品竞争生产设施。在cGMP法规下运营的制造商数量有限，而且可能有能力为我们制造产品。我们或我们的第三方制造商未能遵守适用的法规可能会导致对我们实施制裁，包括罚款、禁令、民事处罚、延迟、暂停或撤回审批、吊销许可证、扣押或召回候选产品或药品、运营限制和刑事起诉，其中任何一项都可能对我们的药品供应产生重大不利影响，并损害我们的业务和运营结果。

我们现有或未来制造商的任何性能故障都可能对我们批准的产品(如DANYELZA)的商业化产生不利影响，并推迟其他候选产品的临床开发或市场批准。我们目前没有安排多余供应我们的DANYELZA和omburtamab，我们目前只使用不同的单一第三方制造商为DANYELZA和omburtamab提供填充和整理服务。如果我们目前的合同制造商不能按协议履行，我们可能会被要求更换这些制造商，我们可能会在确定和鉴定任何此类更换时产生额外的成本和延误。我们获悉，FDA计划参观和检查EMD米利波尔公司(现在是默克KGaA集团公司的一部分)的厂址，或位于法国马蒂拉克的默克KGaA厂址的EMD/Merck，奥布他单抗药物就是在这里生产的。我们估计，假设FDA接受omburtamab BLA申请，FDA的检查可能会在2022年第一季度进行。但是，如果食品药品监督管理局出于任何原因(包括新冠肺炎旅行限制或其他原因)未能及时进行检查，可能会对审批过程产生不利影响，我们可能无法及时或根本无法获得BLA批准。审批过程的延误或我们因任何原因无法获得omburtamab或任何其他候选产品的审批将对我们的业务、运营结果和财务状况产生重大不利影响。FDA还可能决定检查位于意大利费伦蒂诺的Patheon/Thermo Fisher的填充和完工现场，这可能会造成类似的风险。

我们正在并将继续在很大程度上依赖外部科学家及其第三方研究机构对我们的候选产品进行研发和早期临床测试。这些科学家和机构可能有其他承诺或利益冲突，这可能会限制我们获得他们的专业知识，并对IND提交文件的时间和我们进行未来计划临床试验的能力产生不利影响。

我们目前的内部研发能力有限，我们还没有、目前也没有进行任何独立的临床试验。因此，我们目前依靠第三方研究机构提供这两种能力。

目前，MSK正在进行使用DANYELZA治疗儿童高危NB和复发骨肉瘤的临床试验。我们还在MSK进行针对NB、DIPG和DSRCT的CNS/LM的临床试验，用于我们的omburtamab候选产品和我们的nivatrotamab候选产品的GD2阳性肿瘤。根据MCTA的条款，我们有义务支付与这些临床试验相关的费用。

我们已同意根据MSK许可证、MSK-CD33许可证和SADA许可证协议为某些研发费用提供资金。然而，我们同意资助的研究只占MSK整体研究的一小部分。MSK正在进行的其他研究可能比我们可能资助的项目的研究获得更高的优先级。

对DANYELZA和我们目前的其他候选产品进行临床测试的外部科学家，以及进行我们候选产品管道所依赖的研究和开发的外部科学家，都不是我们的员工；相反，他们要么是独立承包商，要么是我们与MSK签订的研究和其他协议下的主要研究人员。这样的科学家和合作者可能有其他承诺

会限制我们使用它们。尽管我们的科学顾问通常同意不做相互竞争的工作，但如果他们为我们所做的工作与他们为MSK或其他实体所做的工作之间出现实际或潜在的利益冲突，我们可能会失去他们的服务。这些因素可能会对我们提交IND文件的时间和我们进行未来计划临床试验的能力产生不利影响。如果我们的一些有价值的专有知识违反了他们与我们的保密协议，我们的一些宝贵的专有知识可能会通过这些科学顾问公之于众，这将对我们的业务造成竞争损害，并产生实质性的不利影响。

我们与MSK的现有协议可能会在发生某些情况时由MSK终止。如果MSK终止MSK许可、MSK CD33许可、SADA许可协议或其与我们的其他协议，任何批准的产品(如DANYELZA)的商业化或相关候选产品的研究和开发将被暂停，我们将无法按照目前预期的那样研究、开发和许可我们现有和未来的候选产品。我们可能需要投入额外的资源来开发我们的候选产品或寻找新的合作伙伴，而我们建立的任何其他合作或其他安排的条款可能对我们不利。更换或增加第三方来进行我们的临床试验将涉及大量成本和延误，并需要大量的管理时间和重点，这可能会对我们满足预期的临床开发时间表的能力产生重大影响。

DANYELZA和我们的候选产品是生物制品，而DANYELZA和我们的候选产品的制造是复杂的。我们或我们的任何第三方制造商在生产中可能会遇到困难，特别是在工艺开发或扩大我们的制造能力方面。对于某些试剂、设备和材料，我们依赖或可能依赖独家供应商或数量有限的供应商。这些困难可能导致我们用于临床试验的候选产品供应不足，或者我们为患者提供的产品如果获得批准，可能会被推迟或停止，或者我们可能无法维持商业上可行的成本结构。

DANYELZA和我们的候选产品都是生物制品，生产过程复杂、监管严格，并面临多重风险。由于其复杂性，生物制品的制造成本一般比传统的小分子化合物高，而且生物制品的制造工艺不太可靠，更难重现。此外，DANYELZA和我们的候选产品的制造需要许多试剂，这些试剂是我们的制造过程中用于引起化学反应或生物反应的物质，以及其他特殊材料和设备，其中一些是由资源和经验有限的小公司制造或供应的，以支持商业生物制品生产。我们的制造过程可能会因以下原因而导致产品丢失或失败：生产过程中断、产品特性变化、质量控制、污染、设备或试剂故障、设备安装或操作不当、产品测试、供应商或操作员错误、合格人员的可用性、物流和运输，以及遵守严格执行的联邦、州和外国法规。即使与正常生产流程的微小偏差也可能导致产量下降、产品缺陷和其他供应中断。如果在我们的候选产品中或在制造我们候选产品的制造设施中发现微生物、病毒或其他污染，这些制造设施可能需要关闭很长一段时间以调查和补救污染。不能保证未来不会发生与DANYELZA或我们的候选产品制造有关的任何稳定性故障或其他问题。

此外，随着候选产品的开发从临床前试验到后期临床试验走向批准和商业化，为了优化过程和结果，开发计划的各个方面(如制造方法)在开发过程中进行更改是很常见的。这样的改变存在无法实现这些预期目标的风险，这些改变中的任何一种都可能导致我们的候选产品表现不同，并影响计划中的临床试验或其他未来临床试验的结果。此外，随着我们开发和/或扩大我们的制造流程，我们预计我们将需要获得某些材料和设备的权利和供应，这些材料和设备将作为该流程的一部分使用。我们可能无法以商业上合理的条款获得此类材料的权利，或者根本无法获得这些材料的权利。

此外，我们可能开发的任何产品的制造过程都要经过FDA、EMA和其他外国监管机构的批准程序，我们将需要与能够满足所有适用的FDA、EMA和其他外国监管机构要求的制造商持续签订合同。如果我们或者我们的CMO

如果我们无法可靠地生产符合FDA、EMA或其他外国监管机构可接受的规格的产品，我们可能无法获得或保持将此类产品商业化所需的批准。即使我们的任何候选产品获得了监管部门的批准，也不能保证我们或我们的CMO能够按照FDA、EMA或其他外国监管机构可接受的规格生产获得批准的产品，以生产足够数量的产品以满足产品潜在发布的要求，或满足未来的潜在需求。这些挑战中的任何一项都可能推迟临床试验的完成，需要过渡临床试验或重复一项或多项临床试验，增加临床试验成本，推迟我们候选产品的批准，损害商业化努力，增加我们的商品成本，并对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生不利影响。虽然我们正在努力开发商业上可行的工艺，但我们的制造能力可能会受到成本超支、意外延误、设备故障、劳动力短缺、自然灾害、电力故障和许多其他因素的影响，这些因素可能会阻碍我们实现制造战略的预期好处，并对我们的业务产生实质性的不利影响。我们最终可能无法开发一个制造流程和分销网络，从而将我们候选产品的商品成本降低到这样的水平，如果这些候选产品商业化，那么这些候选产品将能够获得诱人的投资回报，而当这些候选产品商业化时，我们可能无法将这些候选产品的商品成本降低到能够实现诱人的投资回报的水平。

我们已经就DANYELZA和OMBURTAMAB在某些司法管辖区的开发、营销和商业化达成了战略合作，并可能在未来为我们的所有或部分候选产品进行这样的合作。如果这些协作不成功，或者如果我们无法建立其他协作，我们可能不得不更改或推迟我们的开发和商业化计划。

随着我们进一步开发我们的主要候选产品，并在获得潜在批准后将我们的产品商业化，我们可能会建立一个商业基础设施，能够直接将其营销到各种市场和地区。2020年11月，我们与武田以色列公司签订了DANYELZA和omburtamab的独家许可和分销协议，武田以色列是武田制药有限公司的全资子公司，覆盖以色列国、约旦河西岸和加沙地带。2020年12月，我们与Swixx BioPharma AG就东欧领土波斯尼亚和黑塞哥维那、保加利亚、克罗地亚、捷克共和国、爱沙尼亚、匈牙利、拉脱维亚、立陶宛、波兰、罗马尼亚、俄罗斯、塞尔维亚、斯洛伐克和斯洛文尼亚签订了DANYELZA和Omburtamab的分销协议。最终，在2020年12月晚些时候，我们与SciClone制药国际有限公司签订了DANYELZA和OMBRAB的许可协议，面向大中华区，包括中国大陆、台湾、香港和澳门。我们可能会就所有或部分候选产品的开发、营销和商业化进行进一步的战略合作。我们目前和未来任何合作安排的潜在合作伙伴包括大中型制药公司、地区性和全国性制药公司以及生物技术公司。在寻找合适的合作者方面，我们将面临激烈的竞争。我们是否就进一步的合作达成最终协议将取决于我们对合作者的资源和专业知识的评估、拟议合作的条款和条件以及拟议的合作者对一些因素的评估。对于未来的任何协作，我们已经并将会对我们的合作者投入到开发中的资源的数量和时间进行有限的控制, 我们的候选产品的营销和/或商业化。我们从这些安排中创造收入的能力将取决于我们当前和未来潜在合作者成功履行这些安排中分配给他们的职能的能力。此外，我们目前的合作者以及任何未来的合作者都有权在约定的条款到期之前或之后放弃研究或开发项目并终止适用的协议，包括资金义务。

我们当前和未来涉及我们候选产品的任何潜在合作都会给我们带来风险，包括以下风险：

●

协作者在确定他们将应用于这些协作的努力和资源方面有很大的自由裁量权；

●

合作者可能未按预期履行义务的；

●

合作伙伴不得对我们的候选产品进行开发、营销和/或商业化，或者可以选择不继续或续订基于以下内容的开发、营销或商业化计划

临床试验结果，合作者战略重点或可用资金的变化，或外部因素，如转移资源或创造相互竞争的优先事项的收购；

●

合作者可以推迟临床试验，为临床试验计划提供资金不足，停止临床试验或放弃候选产品，重复或进行新的临床试验，或要求新的候选产品配方进行临床测试；

●

合作者可以独立开发或与第三方合作开发直接或间接与我们的候选药物或产品竞争的药物；

●

拥有一种或多种药品的营销和分销权利的合作者可能没有投入足够的资源用于该药品的营销和分销；

●

与合作者的分歧，包括在专有权、合同解释或首选开发过程上的分歧，可能会导致候选产品的研究、开发或商业化的延迟或终止，可能会导致我们对候选产品承担额外的责任，或者可能导致诉讼或仲裁，其中任何一项都将是耗时和昂贵的；

●

合作者可能无法正确维护或捍卫我们的知识产权，或可能以某种方式使用我们的专有信息，从而招致可能危及或使我们的专有信息无效或使我们面临潜在诉讼的诉讼；

●

合作者可能侵犯第三方的知识产权，这可能使我们面临诉讼和潜在的责任；

●

在我们达成的任何合作安排中确定的情况下，我们可能会失去某些有价值的权利，例如，如果我们经历了控制权的变更；

●

根据当时的合作协议，我们可能会受到限制，不能与潜在的合作者就某些条款签订未来协议；

●

合作可能会终止，如果终止，可能会导致需要额外的资金来进一步开发、营销和/或商业化适用的候选产品；

●

合作者可能了解我们的发现、数据、专有信息、商业秘密或化合物，并利用这些知识在未来与我们竞争；以及

●

我们合作的数量和类型可能会对我们对未来潜在合作者或收购者的吸引力产生不利影响。

我们目前和未来的任何合作协议(如果有的话)可能不会以最有效的方式导致候选产品的开发或商业化，或者根本不会。

如果我们寻求进行合作，我们可能无法及时、以可接受的条款谈判更多的合作，甚至根本无法谈判。如果我们无法做到这一点，我们可能不得不缩减候选产品的开发，减少或推迟其开发计划或我们的一个或多个其他开发计划，推迟其潜在的商业化或缩小任何销售或营销活动的范围，或者增加我们的支出并自费进行开发或商业化活动。如果我们选择增加我们的支出，为自己的开发或商业化活动提供资金，我们可能需要获得额外的资本，这些资本可能无法以可接受的条件提供给我们，或者根本无法获得。如果我们没有足够的资金，我们可能无法进一步开发我们的候选产品，或者将它们推向市场，从药品销售中获得收入。

第三方付款人的承保和补偿决定可能会对定价和市场接受度产生不利影响。如果我们的产品没有足够的覆盖范围和报销，我们的产品就不太可能被广泛使用。

如果我们的产品(如DANYELZA)获得批准，其市场接受度和销量将取决于承保范围和报销政策，并可能受到未来医疗改革措施的影响。政府当局和第三方付款人，如私营健康保险公司和健康维护组织，决定他们将报销哪些药物并确定支付水平，在某些情况下，还决定使用管理策略，如分级处方和事先授权。到目前为止，还没有任何第三方提供商为DANYELZA或我们的任何其他候选产品制定承保政策或提供报销，我们不能向您保证DANYELZA或我们开发的任何产品都能获得承保和报销，也不能保证报销水平足以让我们盈利。此外，我们不能确定保险和报销政策不会降低对我们产品的需求或支付的价格。如果承保范围和报销金额不可用或在有限的基础上可用，或者如果承保范围和报销金额不足，我们可能无法成功地将我们批准的任何产品商业化。

与政府监管、市场审批和其他合法合规事项有关的风险

2020年10月，我们收到了FDA关于我们的omburtamab的BLA的拒绝提交函。我们计划重新提交BLA。FDA保留再次决定不提交我们的omburtamab的BLA的自由裁量权，并可能拒绝接受omburtamab或我们的其他候选产品的加速审批途径，这可能会对我们对这些候选产品和我们的其他候选产品的开发和审批过程产生实质性的不利影响。

根据FDA的滚动审查程序，我们于2020年6月开始滚动提交奥布他单抗的BLA，并于2020年8月完成滚动提交。2020年10月，我们收到了FDA关于omburtamab的BLA的拒绝提交函。FDA决定发出拒绝提交函的原因是，在初步审查后，FDA确定BLA的化学、制造和控制(CMC)模块和临床模块的某些部分需要进一步的细节。除其他事项外，FDA要求在CMC模块中包括详细的验证数据，使用倾向分数调整分析对重要的基线特征(如之前接受过辐射)重新分析临床研究数据和外部对照数据，并要求在临床模块中包括以直接抗肿瘤效果形式的进一步支持性证据。我们一直在与FDA密切合作来解决这些问题，并讨论了外部对照、再分析和支持数据的充分性，以证明重新提交血乳酸的直接抗肿瘤效果。2021年3月，我们结束了与FDA关于omburtamab的B型会议，并收到FDA的请求，要求提供有关我们确定的历史控制组数据粒度的额外数据。另一次B类会议定于2021年6月1日举行，讨论基于对提交的额外数据的审查而制定的统计分析计划(“SAP”)。我们的目标是在2021年第二季度末或2021年第三季度重新提交我们的omburtamab的BLA。然而，不能保证FDA会接受我们的建议和我们的数据足以允许BLA重新提交。此外，fda可能会提出其他问题，并向我们提出可能会延迟我们的omburtamab的BLA重新提交的问题。, FDA提交的omburtamab的BLA、批准流程以及最终颁发的omburtamab的任何营销授权。我们可能无法对FDA的问题提供令人满意或及时的答复，或者我们可能无法及时收集所需的数据，或者根本无法按计划准备我们的omburtamab的BLA提交。如果我们不能解决FDA提出或可能提出的所有问题或顾虑，或者如果我们不能及时获得制备BLA所需的数据，我们可能无法及时提交我们的BLA并最终获得omburtamab的营销授权。如果FDA提交了BLA，而我们延迟或无法响应FDA的信息请求提供数据，我们的BLA的PDUFA日期可能会延长，或者我们可能会收到一封完整的回复信，这将对我们的业务、运营结果和财务状况产生实质性的不利影响。

FDA保留再次决定不审查我们的omburtamab的BLA的自由裁量权。不能保证我们能够令人满意地或及时地回答或解决FDA可能提出的所有问题和问题。

此外，虽然我们目前正在寻求对我们的omburtamab的BLA进行全面批准，但如果FDA发现我们的数据不足以支持这种完全批准，FDA可能会考虑我们的临床数据是否足以加速批准。然而，FDA可能发现我们的数据不足以支持完全批准或加速批准。即使FDA发现我们的临床数据足以支持加速批准，我们也需要进行上市后的验证性研究，以确认奥布他单抗的临床益处。FDA还可能因加速或完全批准而强加其他条件，而我们可能无法满足这些条件。我们的omburtamab的BLA的任何延迟或无法获得批准，都将对我们从omburtamab商业化中获得收入的能力产生重大不利影响，这可能会对我们的财务状况造成重大损害，并对我们的股票价格造成不利影响。这也可能对我们其他候选产品的开发和审批流程产生不利影响。我们不能保证FDA会同意我们的建议，不能保证我们能够按时或完全重新提交BLA，也不能保证我们最终能够获得FDA对omburtamab的批准。

此外，作为FDA批准程序的一部分，FDA要求对omburtamab的制造设施进行检查。如果FDA不能得出结论认为这些生产设施基本上符合cGMP，可能会对审批过程产生不利影响，我们可能无法及时获得BLA批准，甚至根本无法获得批准。我们估计，假设FDA接受omburtamab BLA备案，FDA可能会在2022年第一季度进行检查，但是，如果FDA由于任何原因(包括新冠肺炎旅行限制或其他原因)无法及时进行检查，可能会对审批过程产生不利影响，我们可能无法及时或根本无法获得BLA批准。审批过程的延误或我们因任何原因无法获得omburtamab或任何其他候选产品的审批将对我们的业务、运营结果和财务状况产生重大不利影响。

即使我们完成了必要的临床前研究和临床试验，FDA的监管审批过程也是漫长、耗时的，而且本质上是不可预测的，我们或我们未来的任何潜在合作者可能会在我们候选产品商业化的临床开发和监管审批(如果有的话)方面遇到重大延误。到目前为止，我们只获得了监管部门的批准，允许DANYELZA在美国上市，用于骨和/或骨髓中复发/难治性高风险神经母细胞瘤。我们无法预测我们或我们未来的任何潜在合作伙伴将在何时、是否以及在哪些其他地区获得市场批准，将产品或候选产品商业化。

药品(包括生物制品)的研究、测试、制造、标签、批准、销售、进口、出口、营销和分销都受到美国食品和药物管理局(FDA)和其他监管机构的广泛监管。即使我们完成了必要的临床前研究和临床试验，我们也不会被允许在美国销售任何生物药物产品，直到我们获得FDA的生物制品许可证，就像我们为骨和/或骨髓中复发/难治性高风险神经母细胞瘤的DANYELZA所做的那样。我们打算在美国和欧洲进行更多的临床试验。我们打算与FDA讨论BLAS提交的申请，分别批准DANYELZA和OMBRAB作为目前缺乏FDA批准的治疗方法的适应症的治疗方法。

FDA定期批准BLA的标准通常要求在所研究的患者群体中进行两项受控良好的第三阶段研究，或一项大型、稳健、受控良好的第三阶段研究，以提供大量证据证明生物是安全、纯净和有效的。第三阶段临床研究通常涉及数百名患者，成本高昂，需要数年时间才能完成。然而，被研究的候选产品在治疗严重或危及生命的疾病方面的安全性和有效性，以及与现有治疗相比提供有意义的治疗益处的候选产品，可能有资格获得加速批准，并可能基于充分和良好控制的临床试验，确定候选产品对合理地可能预测临床益处的替代终点，或者对可以比不可逆转的发病率或死亡率更早测量的临床终点，合理地可能预测对不可逆转的发病率或死亡率或其他临床益处的影响，并考虑到该疾病的严重性、稀有性或流行率，批准该候选产品。作为加速批准的条件，FDA可以要求获得加速批准的药物或生物的赞助商进行上市后研究，以验证和描述对不可逆转的发病率或死亡率或其他临床终点的预期影响，并且该药物或生物可能受到FDA的撤药程序的影响，其速度比可用于常规批准的程序更快。FDA可能不会同意我们关于omburtamab的加速审批策略。这个

FDA可能最终要求在批准omburtamab或其他候选产品之前进行一项或多项第三阶段临床试验。

我们有一些(但仅限于)完成向FDA提交BLA或向可比外国当局提交类似批准的经验。BLA必须包括广泛的临床前和临床数据以及支持信息，以确定候选产品对每个期望的适应症都是安全、纯净和有效的。BLA还必须包括有关产品的化学、制造和控制的重要信息，并且制造设施必须成功完成许可前检查。我们预计，我们候选产品的新颖性将在获得FDA和其他监管机构的监管批准方面带来进一步的挑战。FDA还可能要求一个专家小组，称为咨询委员会，审议安全性和有效性数据是否足以支持许可。咨询委员会的意见虽然没有约束力，但可能会对我们根据已完成的临床试验获得候选产品许可的能力产生重大影响。因此，我们候选产品的监管审批过程可能是不确定的、复杂的、昂贵的和冗长的，并且可能无法获得批准。

在美国、欧盟和其他地方获得上市批准的过程是一个漫长、昂贵和不确定的过程。如果最终获得批准，这可能需要很多年的时间，而且可能会根据各种因素而有很大的不同，包括所涉及的候选产品的类型、复杂性和新颖性。要获得上市批准，需要向监管机构提交广泛的临床前和临床数据以及每个治疗适应症的支持信息，以确定候选产品的安全性和有效性。要获得市场批准，还需要向监管机构提交有关产品制造过程的信息，并由监管机构检查制造设施。FDA、EMA或其他监管机构拥有相当大的自由裁量权，可能会认定我们的候选产品不安全有效、仅适度有效或具有不良或意想不到的副作用、毒性或其他特征，使我们无法获得上市批准或阻止或限制商业使用。

我们最终获得的任何营销批准都可能是有限的，或受到限制或批准后的承诺，从而使批准的产品在商业上不可行。

此外，临床试验可能会因各种原因而延迟或终止，包括与以下各项相关的延迟或失败：

●

在适用的情况下，获得监管部门的批准以开始试验；

●

是否有财政资源可用于开始和完成计划中的试验；

●

与未来的CRO和临床试验地点就可接受的条款达成协议，这些条款可以进行广泛的谈判，不同的CRO和试验地点的条款可能会有很大差异；

●

在每个临床试验地点获得机构审查委员会或IRB的批准；

●

及时招募合适的患者参加试验；

●

让患者完成试验或返回治疗后随访；

●

临床试验地点偏离试验方案、不符合GCP规定或者退出试验的；

●

处理试验过程中出现的任何患者安全问题；

●

解决与新的或现有的法律或法规的任何冲突；

●

增加新的临床试验地点；

●

生产符合cGMPs要求的临床试验合格材料；

●

新冠肺炎疫情的影响；或

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监管部门对临床试验场所和生产设施的检查。

患者入选是临床试验时间的一个重要因素，并受许多因素的影响。见上面的风险因素“-DANYELZA和我们的候选产品的市场机会可能仅限于那些没有资格接受或未能通过先前治疗的患者，而且可能很小。如果我们在招募患者参加临床试验时遇到困难，我们的临床开发活动可能会被推迟或受到其他不利影响。此外，DANYELZA和我们的候选产品的市场机会可能比我们预期的要小。“有关与患者登记相关的风险的更多信息，请访问。此外，临床试验可能会由我们、正在进行此类试验的机构的IRBs、该试验的数据监测委员会、fda或其他监管机构暂停或终止，原因包括未能按照监管要求或我们的临床规程进行临床试验、fda或其他监管机构对临床试验操作或试验地点的检查导致实施临床暂停、不可预见的安全问题或不良反应、未能证明使用候选产品的益处、政府法规或行政措施的变化或如果我们遇到任何候选产品的临床试验终止或延迟完成的情况，我们候选产品的商业前景将受到损害，我们创造潜在未来产品收入的能力也将被推迟。此外，完成临床试验的任何延误都将增加我们的成本，减缓我们的产品开发和审批过程，并危及我们开始产品销售和创造收入的能力。

我们的第三方研究机构合作者在完成正在进行的临床试验和对候选产品进行未来临床试验时也可能遇到类似的困难。许多导致或导致临床试验开始或完成延迟的因素最终也可能导致我们的候选产品被拒绝获得监管部门的批准。

我们的候选产品，包括omburtamab，可能会因为许多原因而无法获得上市批准，包括以下原因：

●

FDA、EMA或类似的外国监管机构可能不同意我们临床试验的设计或实施；

●

我们可能无法向FDA、EMA或类似的外国监管机构证明候选产品对于其建议的适应症是安全有效的；

●

临床试验结果可能达不到FDA、EMA或国外同类监管机构批准的统计显著性水平；

●

我们可能无法证明候选产品的临床和其他益处大于其安全风险；

●

FDA、EMA或类似的外国监管机构可能不同意我们对临床前研究或临床试验数据的解释；

●

从我们候选产品的临床试验中收集的数据可能不足以支持提交BLA或其他提交，或在美国、欧盟或其他地方获得市场批准；

●

FDA、EMA或类似的外国监管机构可能不批准我们与其签订临床和商业供应合同的第三方制造商的制造工艺或设施；

●

FDA、EMA或类似的外国监管机构可能不会批准与批准我们的治疗产品候选产品相关的任何配套诊断；以及

●

FDA、EMA或类似的外国监管机构的批准政策或法规可能会发生重大变化，导致我们的临床数据不足以获得批准。

这一漫长的审批过程以及临床试验结果的不可预测性可能会导致我们无法获得上市omburtamab或任何其他候选产品的上市批准，这将严重损害我们的业务、运营结果和前景。此外，开发期间上市审批政策的变化、附加法规、法规或指导意见的制定或颁布的变化，或者对每一项提交的药品申请的监管审查的变化，都可能导致批准或拒绝申请的延迟。监管机构在审批过程中拥有相当大的自由裁量权，可能拒绝接受任何申请，或可能决定我们的数据不足以获得批准，并需要额外的临床前研究、临床试验、毒理学或其他体内或体外数据来支持其他研究和测试的启动。此外，对从临床前研究和临床试验中获得的数据的不同解释可能会推迟、限制或阻止候选产品的上市批准。我们或我们未来可能获得的任何合作伙伴最终获得的任何上市批准都可能受到限制，或者受到限制或批准后的承诺，从而使批准的药物在商业上不可行。

任何延迟获得或未能获得所需批准都可能对我们或我们可能不得不从特定候选产品获得收入的任何合作者的能力产生重大不利影响，这可能会对我们的财务状况造成重大损害，并对我们的股价造成不利影响。

欧洲药品管理局(European Medicines Agency)或欧洲药品管理局(EMA)或类似的外国监管机构可能会不同意我们的监管计划，包括我们寻求有条件营销授权的计划，而且我们可能无法获得对DANYELZA、OMBURTAMAB或我们的候选产品的监管批准，这将阻止DANYELZA、OMBURTAMAB或我们的候选产品在国外销售。我们在美国获得的任何产品候选批准，例如DANYELZA的批准，都不能保证我们的产品候选产品在外国司法管辖区获得批准。

为了在欧盟和许多其他司法管辖区营销和销售我们的药物，我们以及我们未来可能拥有的任何合作者都必须获得单独的营销批准，并遵守众多不同的监管要求。

2021年4月27日，我们向欧洲药品管理局(European Medicines Agency)提交了奥布他单抗(Omburtamab)的营销授权申请(“MAA”)，用于治疗神经母细胞瘤中枢神经系统/软脑膜转移的儿童患者。

审批程序因国家而异，可能涉及额外的测试。获得批准所需的时间可能与获得FDA批准所需的时间有很大不同。在美国以外的市场批准程序通常包括与获得FDA批准相关的所有风险。此外，在美国以外的许多国家，要求药品在获准在该国销售之前，必须获得报销批准。我们以及我们未来可能拥有的任何合作者可能无法及时获得美国以外监管机构的批准(如果有的话)。FDA的批准，例如DANYELZA对骨和/或骨髓中复发/难治性高风险神经母细胞瘤的批准，并不确保其他国家或司法管辖区的监管机构的批准，而美国以外的一个监管机构的批准并不确保其他国家或司法管辖区的监管机构或FDA的批准。

作为其营销授权过程的一部分，当某些类别的医药产品这样做可能会满足患者未得到满足的医疗需求并服务于公众健康时，EMA可以根据不完整的数据授予营销授权。在这种情况下，人用药品委员会(CHMP)可以建议批准营销授权，但要遵守每年审查的某些具体义务，这被称为有条件的营销授权。这可能适用于在EMA管辖范围内的人用药品，包括那些旨在

对严重衰弱的疾病、危及生命的疾病和被指定为孤儿药品的疾病进行治疗、预防或医学诊断。

当中国药品监督管理局发现，虽然没有提供涉及该药品安全性和有效性的全面临床数据，但符合下列所有要求，可以批准有条件的上市许可：

●

医药产品风险效益平衡为正；

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申请人很可能能够提供全面的临床数据；

●

未得到满足的医疗需求将得到满足；以及

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有关药品在市场上立即上市对公众健康的好处超过了仍然需要补充数据这一事实所固有的风险。

有条件营销授权的授予仅限于申请的临床部分尚未完全完成的情况。不完整的非临床或质量数据只有在有正当理由的情况下才能被接受，而且只有在产品打算用于紧急情况以应对公共卫生威胁的情况下才能接受。

有条件的营销授权有效期为一年，在可续订的基础上。持有者将被要求完成正在进行的研究或进行新的研究，以确认收益-风险平衡是积极的。此外，可能会对药物警戒数据的收集施加特定的义务。

授予有条件的营销授权将允许药品比其他情况下更早到达有未得到满足的医疗需求的患者手中，并将确保生成、提交、评估和采取行动有关产品的更多数据。虽然我们可能会寻求EMA对我们的一个或多个候选产品进行有条件营销授权，但EMA或CHMP最终可能不会同意该有条件营销授权的要求已得到满足。

我们的临床试验结果也可能不支持批准，无论是加速批准、有条件的上市授权还是常规批准。临床前和临床研究的结果可能不能预测后期临床试验的结果，而临床试验后期阶段的候选产品可能无法显示出预期的安全性和有效性，尽管已经通过临床前研究和初步临床试验取得了进展。此外，我们的候选产品可能会因为多种原因而无法获得监管部门的批准，包括以下原因：

●

FDA、EMA或类似的外国监管机构可能不同意我们临床试验的设计或实施；

●

临床项目中研究的人群可能没有足够的广度或代表性来确保我们寻求批准的全部人群的安全性；

●

我们可能无法证明我们的候选产品在其建议的适应症中的风险-收益比率是可接受的；

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临床试验结果可能达不到FDA、EMA或国外同类监管机构批准的统计显著性水平；

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我们可能无法证明我们的候选产品的临床和其他益处超过了它们的安全风险；

●

FDA、EMA或类似的外国监管机构可能不同意我们对临床前研究或临床试验数据的解释；

●

从我们候选产品的临床试验中收集的数据可能不足以令FDA、EMA或类似的外国监管机构满意，不足以支持在外国司法管辖区提交BLA、MAA或其他类似提交，或在美国、欧盟或其他地方获得监管批准；

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FDA、EMA或类似的外国监管机构可能无法批准我们与其签订临床和商业供应合同的制造工艺、我们自己的制造设施或第三方制造商的设施；以及

●

FDA、EMA或类似的外国监管机构的批准政策或法规可能会发生重大变化，导致我们的临床数据不足以获得批准。

如果不能获得监管部门的批准，我们的任何候选产品都将严重损害我们的业务、运营结果和前景。

我们可能会为我们的一个或多个候选产品寻求突破性治疗认证(BTD)。我们可能不会收到这样的指定，即使我们收到了，这样的指定也可能不会带来更快的开发或监管审查或批准过程。

BTD旨在加快治疗严重或危及生命的疾病的产品的开发和审查，当“初步临床证据表明，该药物可能在一个或多个临床重要终点显示出比现有疗法有实质性改善，例如在临床开发早期观察到的实质性治疗效果”时，BTD将加快开发和审查治疗严重或危及生命的疾病的产品。将候选产品指定为突破性疗法提供了潜在的好处，包括与FDA举行更频繁的会议，讨论候选产品的开发计划，并确保收集支持批准所需的适当数据；更频繁地与FDA就拟议临床试验的设计和生物标记物的使用等问题进行书面通信；最早在第一阶段就开始对高效药物开发计划提供密集指导；高级管理人员参与的组织承诺；以及滚动审查和优先审查的资格。

2017年6月，¹³¹I-omburtamab接受BTD治疗来自NB的CNS/LM合并R/R NB的儿童患者。我们可能会为我们的部分或所有其他候选产品寻求BTD，但我们可能永远不会收到这样的BTD，或者即使我们收到了BTD，我们候选产品的开发也可能无法加快或受益于此类指定。BTD不会改变产品审批的标准。

指定为突破性疗法是FDA的自由裁量权。因此，即使我们相信我们的候选产品之一符合被指定为突破性疗法的标准，FDA也可能不同意，而是决定不做出这样的指定。即使我们收到了BTD，与根据FDA常规程序考虑批准的药物相比，收到候选产品的此类指定可能不会带来更快的开发或监管审查或批准过程，也不能确保FDA最终批准。此外，即使我们的一个或多个候选产品符合突破性疗法的条件，FDA也可能稍后决定这些候选产品不再符合资格条件，或者决定FDA审查或批准的时间不会缩短。

我们的候选产品可能无法获得或保持孤儿药物称号，或奇怪的或罕见的儿科疾病称号，或RPDD。

包括美国和欧盟在内的一些司法管辖区的监管机构可能会将患者人数相对较少的药物指定为孤儿药物。根据《孤儿药品法》(Orphan Drug Act)，如果一种产品是用于治疗罕见疾病或疾病的药物，FDA可以将其指定为孤儿药物。在美国，罕见疾病或疾病通常被定义为每年患者人数不到20万人，或者在美国，患者人数超过20万人，而在美国，没有合理的预期可以通过在美国的销售收回开发药物的成本。2020年9月，FDA批准了Nvatrotamab治疗神经母细胞瘤的ODD和RPDD。2018年11月，欧盟委员会批准Naxitamab用于治疗NB的OMPD。2017年2月，欧盟委员会授予孤儿药品称号，简称OMPD，

奥姆布他单抗治疗NB。2016年8月，FDA批准了奇数¹³¹I-omburtamab治疗NB。2013年，FDA批准DANYELZA治疗NB。

在美国，ODD使一方有权获得财政激励，如为临床试验费用提供赠款资金的机会、税收优惠和用户费用减免。此外，如果一种具有奇数的产品随后获得了FDA对其具有这种名称的疾病的第一次批准，该产品可能有权获得孤儿药物独家经营权。美国的孤儿药物排他性规定，FDA在七年内不得批准任何其他申请，包括完整的BLA，以相同的适应症销售同一药物，除非在有限的情况下。在欧洲适用的专营期为10年。如果一种药物不再符合奇数标准，或者如果该药物的利润足够高，以至于市场独家经营不再合理，那么欧洲的独家经营期可以缩短到六年。

罕见儿科疾病优先审查凭证计划，或PRV计划，旨在激励药品赞助商开发治疗罕见儿科疾病的药物。根据本计划，获得罕见儿科疾病BLA批准的赞助商可能有资格获得PRV，该PRV的所有者可以赎回PRV，以获得对营销申请的优先审查。PRV是完全可转让的，可以出售给任何赞助商，赞助商反过来可以在6个月内赎回PRV，以便优先审查营销申请，而标准时间框架约为10个月。

在2024年9月30日之前接受RPDD治疗的药物，如果在2026年9月30日之前获得FDA的批准，将继续有资格获得PRV。

即使我们的其他候选产品将来获得ODD或RPDD，他们也可能无法获得或保持这样的地位或相关福利。由于与开发药品相关的不确定性，我们可能不是第一个获得孤儿指定适应症ODD的候选产品的上市批准。此外，如果我们寻求批准比孤儿指定的适应症更广泛的适应症，或者如果FDA后来确定指定请求存在重大缺陷，或者如果我们不能保证足够数量的产品来满足患有这种罕见疾病或疾病的患者的需求，那么我们在美国的独家营销权可能会受到限制。此外，即使我们或任何未来的合作者获得一种产品的孤儿药物排他性，这种排他性也可能不能有效地保护该产品免受竞争，因为具有不同活性部分的不同药物可能被批准用于相同的条件。即使在孤儿药物获得批准后，如果FDA得出结论认为后一种药物在临床上更安全、更有效，或者对患者护理做出了重大贡献，或者孤儿专有性产品的制造商无法维持足够的产品数量，则FDA随后可以针对相同的情况批准具有相同活性部分的同一药物。ODD既不会缩短药物的开发时间或监管审查时间，也不会在监管审查或批准过程中给药物带来任何优势。

即使我们或我们未来可能拥有的任何合作伙伴为我们的候选产品获得上市批准，批准条款和对我们药物的持续监管可能需要大量资源支出，并可能限制我们或他们生产和营销我们的药物的方式，这可能会严重削弱我们的创收能力。

一旦批准上市，例如美国的DANYELZA，批准的药物及其制造商和营销商将受到持续的审查和广泛的监管。DANYELZA的加速批准受到某些上市后要求和承诺的约束，包括临床益处的验证性上市后试验，必须完成这项试验，才能将BLA转换为完全批准，并防止FDA撤回许可证。FDA要求进行的验证性上市后临床试验，以验证和进一步确定临床益处是我们正在进行的研究201，它将招募至少80名患者，并报告ORR、DOR、PFS或OS。ORR是研究的主要终点，DOR是次要终点，PFS和OS是长期随访的次要终点。截至2021年2月1日，我们已经招募了54名患者，我们预计不晚于2027年3月31日完成研究。其他要求包括提交安全和其他上市后信息和报告、注册和上市要求、与制造、质量控制、质量保证和相应的记录和文件维护有关的要求、关于向医生分发样本和保存记录的要求。我们，以及我们未来可能拥有的任何合作者，也必须

对于我们或他们获得市场批准的任何候选产品，遵守有关广告和促销的要求。与处方药有关的宣传信息受到各种法律和法规的限制，必须与药品批准的标签中的信息保持一致。因此，我们以及我们未来可能拥有的任何合作者，可能无法推广我们开发的任何用于未经批准的适应症或用途的药物。

FDA还可能要求进行昂贵的上市后研究或临床试验和监测，以监测药物的安全性或有效性。例如，批准可能受到对药物可能上市的指定用途的限制或批准条件的限制，包括实施风险评估和缓解战略的要求，其中可能包括对限制分销系统的要求。获批准药品的制造商及其工厂还必须遵守FDA的广泛要求，包括确保质量控制和生产程序符合cGMP，其中包括与质量控制和质量保证有关的要求，以及相应的记录和文件维护和报告要求。我们，我们的合同制造商，我们未来的合作者和他们的合同制造商可能会受到FDA的定期突击检查，以监督和确保遵守cGMP。因此，假设我们或我们未来的潜在合作伙伴获得了一个或多个候选产品的营销批准，我们和我们未来的潜在合作伙伴以及我们和他们的合同制造商将继续在所有合规领域花费时间、金钱和精力，包括制造、生产、产品监控和质量控制。

如果我们和我们未来的潜在合作者不能遵守批准后的监管要求，我们和我们未来的潜在合作者可能会被监管机构撤回对我们药物的上市批准，我们或我们未来的潜在合作者销售任何未来药物的能力可能会受到限制，这可能会对我们实现或维持盈利的能力产生不利影响。此外，遵守审批后法规的成本可能会对我们的经营业绩和财务状况产生负面影响。

FDA和其他监管机构的政策可能会改变，可能会颁布额外的政府法规，以阻止、限制或推迟监管部门对我们候选产品的批准，这将影响我们的创收能力。

如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或新要求或政策的采用，或者如果我们无法保持法规遵从性，我们可能会失去我们可能获得的任何营销批准，例如DANYELZA，我们可能无法实现或维持盈利能力，这将对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生不利影响。我们也无法预测美国或国外未来的立法或行政或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。

DANYELZA和我们或我们未来的潜在合作伙伴获得上市批准的任何候选产品，如果我们或他们未能遵守监管要求，或者如果我们或他们在获得批准后遇到意想不到的药物问题，将受到重大处罚。在我们或我们的潜在合作伙伴获得上市批准后，如果我们或他们的药物在获得批准后遇到意想不到的问题，DANYELZA和任何候选产品都将受到重大处罚。

DANYELZA和我们或我们未来的潜在合作伙伴在未来获得上市批准的任何候选产品都将受到FDA和其他监管机构的持续审查。

FDA和包括司法部(DoJ)在内的其他机构密切监管和监督药品批准后的营销和推广，以确保仅针对批准的适应症并根据批准的标签的规定制造、销售和分销药物。FDA对制造商关于标签外使用的沟通施加了严格的限制，如果我们或我们未来的潜在合作伙伴没有销售我们的任何候选产品，而我们或他们只获得了其批准的适应症的上市批准，我们或他们可能会因标签外营销而受到警告或执法行动。违反联邦食品、药物和化妆品法案(FDCA)以及包括虚假索赔法案在内的其他与处方药推广和广告相关的法规可能会导致调查或指控违反联邦和州医疗欺诈和滥用法律以及州消费者保护法。

此外，稍后发现我们的药品或其制造商或制造工艺存在以前未知的不良事件或其他问题，或未能遵守监管要求，可能会产生各种结果，包括：

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涉及服用我们药物的患者的诉讼；

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对此类药物、制造商或制造工艺的限制；

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对药品标签或销售的限制；

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对药品分发或使用的限制；

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要求进行上市后研究或临床试验；

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警告信或无标题信；

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药品退出市场的；

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拒绝批准我们提交的待决申请或已批准申请的补充申请；

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召回药物；

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罚款、返还或者返还利润或者收入；

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暂停或者撤销上市审批；

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破坏与任何潜在合作者的关系；

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对第三方付款人承保的限制；

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不利的新闻报道和对我们声誉的损害；

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拒绝批准药品进出口的；

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检获毒品；或

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禁制令或施加民事或刑事处罚。

当前和未来的法律，以及现有政府法规和政策的变化，可能会增加我们和我们未来的潜在合作伙伴获得候选产品的营销批准并将其商业化的难度和成本，并影响我们或他们可能获得的价格。

在美国和一些外国司法管辖区，已经并将继续有许多关于医疗保健系统的立法和监管变化以及拟议的变化，这些变化可能会阻止或推迟我们的候选产品的上市审批，限制或监管审批后的活动，并影响我们或我们未来潜在合作伙伴销售我们或他们获得上市批准的任何药物的盈利能力。我们预计，当前的法律，以及未来可能采取的其他医疗改革措施，可能会导致更严格的覆盖标准，并对我们或我们未来的潜在合作伙伴可能获得的任何批准的药物的价格产生额外的下行压力。

在美国，患者保护和平价医疗法案(Patient Protection And Affordable Care Act)，经医疗保健和教育和解法案(Health Care And Education Harciliation Act)修订，或统称为平价医疗法案(Affordable Care Act，简称ACA)，极大地改变了政府和私营保险公司为医疗保健提供资金的方式。

新的法律可能会导致联邦医疗保险和其他医疗保健资金的进一步减少，并以其他方式影响我们可能获得监管批准的任何候选产品的价格，或者任何此类候选产品的处方或使用频率。我们无法预测这些挑战是否会继续下去，或者是否会提出或采纳其他建议，或者这些努力可能会对我们产生什么影响。此外，政府对制造商为其上市产品定价的方式进行了更严格的审查，导致最近国会进行了几次调查，并提出了一些法案，这些法案旨在提高药品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，降低联邦医疗保险(Medicare)下的药品价格，并改革政府计划对药品的报销方法。我们预计未来将采取更多的州和联邦医疗改革措施，其中任何一项都可能限制联邦和州政府为医疗产品和服务支付的金额，这可能会导致对我们候选产品的需求减少或额外的定价压力。

我们预计，ACA以及未来可能采取的其他医疗改革措施，可能会导致医疗保险和其他医疗资金的进一步减少，更严格的覆盖标准，新的支付方法，以及我们为任何批准的产品获得的价格和/或医生因管理我们可能推向市场的任何批准的产品而获得的报销水平的额外下行压力。报销水平的降低可能会对我们收到的价格或我们产品的处方或管理频率产生负面影响。医疗保险或其他政府计划报销的任何减少都可能导致私人支付者支付的类似减少。

一些州还在考虑立法和投票举措，以控制药品的价格、覆盖范围和报销水平，包括允许从美国以外的低成本司法管辖区进口药品的法律，以及旨在对州药品采购实施价格控制的法律。

我们预计未来可能采取的医疗改革措施可能会导致更严格的覆盖标准，并给我们收到的DANYELZA和任何其他批准产品的价格带来额外的下行压力。医疗保险或其他政府计划报销的任何减少都可能导致私人支付者支付的类似减少。实施成本控制措施或其他医疗改革可能会阻碍我们创造收入、实现盈利或将我们的候选产品商业化。我们预计未来将采取更多的州和联邦医疗改革措施，其中任何一项都可能限制联邦和州政府为医疗产品和服务支付的金额，这可能会导致对我们候选药物的需求减少或额外的定价压力。美国处方药的成本也在美国引起了相当大的讨论，国会议员和政府当局已经表示，他们将通过新的立法和行政措施来解决这类成本问题。处方药的定价在美国以外也受到政府的控制。在这些国家，在收到产品上市许可后，与政府当局进行定价谈判可能需要相当长的时间。为了在一些国家获得报销或定价批准，我们可能需要进行一项临床试验，将我们候选产品的成本效益与其他现有疗法进行比较。如果我们的产品无法获得报销，或者报销范围或金额有限，或者定价水平不令人满意，我们的创收和盈利能力可能会受到影响。

还提出了立法和监管建议，以扩大批准后的要求，并限制药品的销售和促销活动。我们不能确定是否会颁布额外的法律变更，或FDA的法规、指南或解释是否会改变，或者这些变化对DANYELZA或我们其他经批准的产品(如果有)的上市审批可能会产生什么影响。此外，国会对FDA审批过程的更严格审查可能会大大推迟或阻止上市审批，并使我们和任何未来的合作者受到更严格的药物标签和上市后测试和其他要求。

政府价格管制或定价法规的其他变化可能会限制我们对DANYELZA和OMBURTAMAB(如果获得批准)或我们未来可能获得批准的任何其他候选产品的收费，这将对我们的收入和运营结果产生不利影响。

我们预计，在美国和国际上，药品的覆盖和报销可能会受到越来越多的限制。医疗成本不断攀升，导致医疗行业降低成本的压力加大。特别是，制药公司的药品定价受到了越来越严格的审查，并继续在美国和国外受到激烈的政治和公众辩论。政府和私人第三方付款人已经提出了医疗改革和降低成本的建议。美国已经提出了许多联邦和州政府关于控制医疗成本(包括药物治疗成本)的提案。具体地说，美国国会最近进行了几次调查，并提出了一些法案，这些提案旨在提高药品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，以及改革政府计划的药品报销方法。在一些国际市场，政府控制定价，这可能会影响药品的盈利能力。

当前的政府法规和未来可能的医疗立法可能会影响第三方付款人医疗的承保范围和报销范围，这可能会使DANYELZA或我们的其他候选产品(如果获得批准)在商业上不可行，或者可能对我们预期的未来收入和毛利率产生不利影响。

我们无法预测我们的业务可能在多大程度上受到这些或其他潜在的未来立法或监管发展的影响。然而，未来的价格管制或其他与药品定价相关的定价法规变化或负面宣传通常可能会限制我们未来任何产品的收费，这将对我们的预期收入和运营结果产生不利影响。

我们与医疗保健提供者、医生和第三方付款人的关系受到适用的反回扣、欺诈和滥用以及其他医疗法律法规的约束，这可能会使我们面临惩罚，包括刑事制裁、民事处罚、合同损害、声誉损害以及利润和未来收入的减少。

我们与医疗保健提供者、医生和第三方付款人的关系受联邦政府以及我们开展业务所在的州和外国政府的额外医疗法律法规要求和强制执行的约束。我们目前和未来与医疗保健提供者、医生、第三方付款人和患者之间的安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗法律法规，这些法律和法规可能会限制我们营销、销售和分销DANYELZA以及我们获得营销批准的其他产品的业务或财务安排和关系。适用的联邦和州医疗法律法规的限制包括：

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反回扣法规-联邦医疗保健反回扣法规禁止任何人在知情和故意的情况下，直接或间接以现金或实物索取、提供、收受或提供报酬，以诱导或奖励个人推荐或购买、订购、推荐或安排任何商品或服务，这些商品或服务可根据联邦和州医疗保健计划(如联邦医疗保险和医疗补助)支付。个人或实体不需要实际了解法规或违反法规的具体意图即可实施违规；

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虚假索赔法案-联邦虚假索赔法案对个人或实体施加刑事和民事处罚，包括通过民事举报人或Qui-tam诉讼，对个人或实体施加刑事和民事处罚，除其他外，个人或实体故意提交或导致提交虚假或欺诈性的联邦医疗计划付款索赔，或为支付虚假索赔提供虚假陈述或记录材料，或避免、减少或隐瞒向联邦政府支付资金的义务，潜在责任包括强制性三倍损害赔偿和每项索赔的重大罚款，目前设定为5,500美元至11,000美元

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HIPAA-1996年的联邦健康保险携带和责任法案，或HIPAA，对执行诈骗任何医疗福利计划的计划，或故意伪造、隐瞒或掩盖与医疗福利、项目或服务的交付或付款有关的重大事实或作出任何重大虚假陈述，施加刑事和民事责任；与联邦反回扣法令类似，一个人或实体不需要实际了解该法令或具体意图来违反该法令，即可犯下违法行为HIPAA经2009年《健康信息技术促进经济和临床健康法案》(HITECH)及其实施条例修订后，还对某些覆盖的实体医疗保健提供者、健康计划和医疗信息交换所及其业务伙伴施加义务，这些服务涉及使用或披露个人可识别的健康信息，包括强制性合同条款和技术保障措施，涉及保护个人可识别的健康信息的隐私、安全和传输，并要求在某些违反个人可识别的健康信息安全的情况下通知受影响的个人和监管当局；

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HIPAA隐私条款--经HITECH及其实施条例修订后，HIPAA还对某些承保实体医疗服务提供者、健康计划和医疗信息交换所及其业务伙伴施加义务，这些服务涉及使用或披露个人可识别健康信息，包括保护个人可识别健康信息的隐私、安全和传输方面的强制性合同条款和技术保障措施，HIPAA经修订后要求向受影响的个人和监管机构通知某些违反个人可识别健康信息安全的行为；

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透明度要求-联邦立法通常被称为医生支付阳光法案，作为《平价医疗法案》的一部分颁布，其实施条例要求某些根据联邦医疗保险、医疗补助和儿童健康保险计划可报销的药品、设备、治疗性生物制品和医疗用品的制造商每年向卫生与公众服务部报告与某些付款和其他价值转移有关的信息，包括咨询费、旅费报销、研究补助金以及向医生、其他医疗保健提供者和教学医院支付的价值超过10美元的其他付款或礼物

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FDCA-FDCA，除其他事项外，禁止在药品、生物制品和医疗器械上掺假或贴上错误的品牌；以及

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类似的国家和外国法律-类似的国家和外国欺诈和滥用法律法规，例如可能适用于销售或营销安排的州反回扣和虚假索赔法律，以及涉及由非政府第三方付款人(包括私营保险公司)报销的医疗项目或服务的索赔。

一些州法律要求制药公司遵守制药行业的自愿合规指南和联邦政府颁布的相关合规指南，并要求制药商报告与向医生和其他医疗保健提供者支付和其他价值转移有关的信息，或营销支出和定价信息。在某些情况下，州法律和外国法律还管理健康信息的隐私和安全，其中许多法律在很大程度上彼此不同，而且往往不会被HIPAA抢先一步，从而使合规工作复杂化。

个人数据(包括健康数据)的收集和处理受2018年5月25日生效的欧盟范围内的一般数据保护条例(GDPR)的监管。GDPR通过我们的全资子公司Y-mAbs Treeutics A/S的活动适用于我们，也适用于向欧盟居民提供商品或服务的大多数企业，无论位于何处，包括我们在欧盟成员国的临床试验活动。GDPR对个人数据的处理者和控制者施加了业务要求，例如，包括对包括居住在欧盟的数据对象的健康和基因信息的“敏感信息”的特殊保护，扩大关于如何使用个人信息的披露，对信息保留的限制，增加关于健康数据和假名的要求。

(例如，密钥编码的)数据、强制性的数据泄露通知要求以及对控制员的更高标准，以证明他们已就某些数据处理活动获得有效同意。GDPR给予个人反对处理其个人信息的机会，允许他们在某些情况下要求删除个人信息，并为个人提供了明确的权利，在个人认为其权利受到侵犯时寻求法律补救。此外，GDPR对将个人数据从欧盟转移到美国或其他被认为没有提供“充分”隐私保护的地区实施了严格的规则。GDPR规定，欧盟成员国可以就基因、生物识别或健康数据的处理制定自己的进一步法律和法规，这可能会导致成员国之间的差异，限制我们使用和共享个人数据的能力，或者可能导致我们的成本增加，并损害我们的业务和财务状况。在将个人数据从欧盟转移到美国方面，我们也受到不断演变和严格的规则的约束。不遵守欧盟数据保护法可能会导致罚款(例如，根据GDPR，最高可达2000万欧元或上一财政年度全球年营业额的4%，以较高者为准)和其他行政处罚，这可能是繁重的，并对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。由于实施了GDPR，, 我们可能需要建立额外的机制，以确保遵守新的数据保护规则。数据保护当局寻求强制遵守GDPR的方式存在重大不确定性。例如，目前还不清楚当局是否会对在欧盟开展业务的公司进行随机审计，或者当局是否会等待声称其权利受到侵犯的个人提出投诉。

确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗法律和法规的努力涉及大量成本。医疗保健法律和法规的解释可能会因司法管辖区而异，政府当局可能会得出结论，我们的业务实践可能不符合当前或未来涉及适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的现行或未来法律、法规或判例法。如果我们的运营被发现违反了任何这些法律或任何其他可能适用于我们的政府法规，我们可能会面临重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、监禁、将药品排除在政府资助的医疗计划(如联邦医疗保险和医疗补助)之外，以及削减或重组我们的业务。我们已经制定了内部政策和程序，以降低我们的合规风险。然而，不能保证这些政策和程序足以确保遵守适用的法律和法规。此外，尽管有效的合规计划可以降低因违反这些法律而受到调查和起诉的风险，但这些风险并不能完全消除。任何因涉嫌或涉嫌违规而对我们采取的行动都可能导致我们招致巨额法律费用，并可能转移我们管理层对业务运营的注意力，即使我们的辩护是成功的。如果我们期望与之开展业务的任何医生或其他医疗保健提供者或实体被发现不符合适用法律，我们可能会在金钱、时间和资源方面付出高昂的代价，他们可能会受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府资助的医疗保健计划之外。

DANYELZA和我们的候选产品在某些细分市场的覆盖范围和报销范围可能有限或不可用，这可能会使我们很难有利可图地销售DANYELZA和我们的候选产品。

DANYELZA和我们的候选产品的成功销售(如果获得批准)取决于第三方付款人是否提供足够的保险和报销。此外，由于DANYELZA和我们的候选产品代表了相对较新的癌症治疗方法，我们无法准确估计DANYELZA或我们候选产品的潜在收入。

为自己的病情提供医疗服务的患者通常依靠第三方付款人来报销与其治疗相关的全部或部分费用。政府医疗保健计划(如联邦医疗保险和医疗补助)以及商业支付者的充分覆盖和报销对于新产品的接受度至关重要。

政府当局和第三方付款人，如私人健康保险公司和健康维护组织，决定他们将覆盖哪些药物和治疗以及报销金额。第三方付款人的承保范围和报销可能取决于许多因素，包括第三方付款人对产品的使用是否符合以下条件的确定：

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其健康计划下的覆盖福利；

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安全、有效和医学上必要的；

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适用于特定的患者；

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符合成本效益；以及

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既不是试验性的也不是调查性的。

在美国，第三方付款人之间没有统一的产品承保和报销政策。因此，从政府或其他第三方付款人那里获得产品的承保和报销批准是一个既耗时又昂贵的过程，这可能需要我们向每个付款人提供支持科学、临床和成本效益的数据，以便在逐个付款人的基础上使用我们的产品，但不能保证获得承保和充分的报销。到目前为止，还没有第三方提供商为DANYELZA或我们的任何其他候选产品制定承保政策或提供报销。我们打算为DANYELZA寻求报销，但即使我们获得了DANYELZA或任何其他产品的保险，由此产生的报销付款率可能不足以使我们实现或维持盈利，或者可能需要患者认为不可接受的高共付率。此外，如果获得批准，第三方付款人可能不会覆盖使用我们的产品后所需的长期后续评估，也不会为其提供足够的补偿。患者不太可能使用我们的产品，除非提供保险，并且报销足以支付我们产品的很大一部分成本。由于我们的产品和候选产品比传统疗法的商品成本更高，而且可能需要长期的随访评估，因此覆盖范围和报销费率可能不足以使我们实现盈利的风险可能更大。

到目前为止，DANYELZA仅获准在美国销售，但我们打算寻求批准在美国和选定的外国司法管辖区销售我们的产品。如果我们的候选产品在一个或多个外国司法管辖区获得批准，我们将受到这些司法管辖区的规章制度的约束。在一些外国，特别是欧盟国家，生物制品的价格受到政府的管制。在这些国家，在获得候选产品的市场批准后，与政府当局进行定价谈判可能需要相当长的时间。此外，我们候选产品的市场接受度和销售将在很大程度上取决于我们候选产品是否有足够的承保范围和第三方付款人的报销，并可能受到现有和未来医疗改革措施的影响。

如果执法部门指控或认定我们从事商业活动或促销DANYELZA或其他候选产品违反适用法规，我们可能会招致重大责任。

医生有权开出药品的处方，用于产品标签中没有描述的用途，以及与FDA或其他适用监管机构批准的用途不同的用途。非标签使用在医学专科中很常见。虽然FDA和其他监管机构不监管医生的治疗选择，但FDA和其他监管机构监管制造商关于标签外使用的通信，并禁止标签外促销，以及传播虚假或误导性的标签或宣传材料。制造商不得推广用于非标签用途的药物。因此，我们可能不会在美国推广DANYELZA用于骨和/或骨髓中复发/难治性高风险神经母细胞瘤以外的任何适应症。FDA和其他监管和执法部门积极执行法律法规，禁止推广标签外用途和推广未获得上市批准的产品。被发现不当推广标签外使用的公司可能会承担重大责任，其中可能包括民事和行政补救措施以及刑事制裁。

尽管有与产品推广相关的规定，FDA和其他监管机构仍允许公司就其产品进行真实、非误导性和非推广性的科学交流。我们打算从事医学教育活动，并根据所有适用的法律和法规指导与医疗保健提供者进行沟通。

如果我们不遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会受到罚款或处罚，或者产生可能对我们的业务产生实质性不利影响的费用。

我们受到众多环境、健康和安全法律和法规的约束，包括那些管理实验室程序以及危险材料和废物的处理、使用、储存、处理和处置的法律和法规。我们的行动涉及使用危险、放射性和易燃材料，包括化学品和生物材料。我们的业务还会产生危险废物产品。我们通常与第三方签订合同，处理这些材料和废物。我们无法消除这些材料造成污染或伤害的风险。如果我们使用危险材料造成污染或伤害，我们可能要对由此造成的任何损害负责，任何责任都可能超出我们的资源范围。我们还可能招致与民事或刑事罚款和处罚相关的巨额费用。

虽然我们维持工伤赔偿保险，以支付因使用危险材料导致员工受伤而可能产生的费用和开支，但该保险可能不足以承担潜在的责任。我们不为因储存或处置危险和易燃材料(包括化学品和生物材料)而对我们提出的环境责任或有毒侵权索赔提供保险。

此外，为了遵守当前或未来的环境、健康和安全法律法规，我们可能会产生巨额成本。这些现行或未来的法律法规可能会损害我们的研究、开发或商业化努力。不遵守这些法律法规还可能导致巨额罚款、处罚或其他制裁。

管理我们未来可能拥有的任何国际业务的法律法规可能会阻止我们在美国以外开发、制造和销售某些产品或候选产品，并要求我们开发和实施代价高昂的合规计划。

我们目前在美国和丹麦都有业务，我们与欧洲其他地区的CMO以及美国的CMO保持着合作关系，以生产我们的候选产品。如果我们进一步扩大我们在美国以外的业务，我们必须遵守我们计划在每个新的司法管辖区开展业务的众多法律法规。创建和实施国际商业惯例合规计划的成本很高，而且此类计划很难执行，特别是在需要依赖第三方的情况下。我们不能保证我们的合规政策和程序是足够的，或者我们的董事、高级管理人员、员工、代表、顾问和代理人没有也不会从事我们可能要承担责任的行为，我们也不能向您保证，我们的业务合作伙伴没有也不会从事可能对他们履行对我们的合同义务的能力产生重大影响的行为，甚至导致我们对此类行为承担责任。

《反海外腐败法》禁止任何美国个人或企业直接或间接向任何外国官员、政党或候选人支付、提供、授权支付或提供任何有价值的东西，目的是影响外国实体的任何行为或决定，以帮助该个人或企业获得或保留业务。《反海外腐败法》还要求证券在美国上市的公司遵守某些会计条款，这些条款要求公司保存准确和公平地反映公司(包括国际子公司)所有交易的簿册和记录，并为国际业务设计和维持足够的内部会计控制系统。《反海外腐败法》的反贿赂条款主要由美国司法部执行。美国证券交易委员会(Securities and Exchange Commission，简称SEC)参与了FCPA账簿和记录条款的执行。

遵守《反海外腐败法》既昂贵又困难，特别是在腐败是公认问题的国家。此外，FCPA给制药业带来了特别的挑战，因为在许多国家，医院是由政府运营的，医生和其他医院员工被认为是外国官员。与临床试验和其他工作相关的向医院支付的某些款项被认为是向政府官员支付的不当款项，并导致了FCPA的执法行动。其他国家的类似法律，如英国“2010年反贿赂法”，也可能适用于我们的业务。

各种法律、法规和行政命令还限制在美国境外使用和传播，或与某些非美国国民共享出于国家安全目的而保密的信息，以及某些产品和与这些产品相关的技术数据。如果我们将业务扩展到美国以外，将需要我们投入更多资源来遵守这些法律，而这些法律可能会阻止我们在美国以外开发、制造或销售某些候选药物和产品，这可能会限制我们的增长潜力并增加我们的开发成本。

不遵守管理国际商业惯例的法律可能会导致重大处罚，包括暂停或取消政府合同的资格。违反《反海外腐败法》或其他出口管制、反腐败、反洗钱和反恐法律或法规可能会导致重大的民事和刑事处罚。仅根据《反海外腐败法》提起诉讼就可能导致暂停与美国政府做生意的权利，直到悬而未决的索赔得到解决。违反FCPA的定罪可能导致长期取消政府承包商的资格。如果我们因未能履行国际商业惯例法律规定的任何义务而终止政府合同或关系，将对我们的运营产生负面影响，并损害我们获得政府合同的声誉和能力。SEC还可能暂停或禁止发行人因违反FCPA的会计规定而在美国交易所交易证券。

与我们的知识产权有关的风险

我们的成功在一定程度上取决于我们保护知识产权的能力。保护我们的专有权利和技术是困难和昂贵的，我们可能无法确保它们的保护。

我们的商业成功在很大程度上将取决于获得和维护专利权利，包括对我们的产品、候选产品和相关专有技术、它们各自的组件、配方、制造方法和治疗方法的专利、商标和商业秘密保护，以及成功地保护这些专利免受第三方挑战。我们阻止未经授权的第三方制造、使用、销售、提供销售或进口我们的产品、候选产品和相关专有技术的能力取决于我们在涵盖这些活动的有效和可强制执行的专利或商业秘密下享有的权利的程度。

申请专利的过程既昂贵又耗时，我们可能无法以合理的成本或及时地提交和起诉所有必要或可取的专利申请。此外，我们可能无法在所有相关市场寻求或获得专利保护。我们也有可能在获得专利保护为时已晚之前，无法确定我们的研发成果中可申请专利的方面。我们正在处理的和未来的专利申请可能不会导致颁发专利来保护我们的候选产品或相关技术(全部或部分)。此外，我们现有的专利和我们获得的任何未来专利可能还不够广泛，不足以阻止其他人使用我们的技术或开发与之竞争的候选产品或产品和相关技术。

我们目前依赖于MSK和MIT授权的专有技术，未来可能依赖于其他第三方许可方。如果我们失去现有的许可，或者无法从MSK、MIT或其他第三方获得或许可额外的专有权，我们可能无法继续开发我们的产品。

我们目前从MSK和麻省理工学院获得某些知识产权的授权。将来，我们可能会从其他许可方获得知识产权许可。我们依赖这些许可人中的某些人来提交和起诉专利申请，维护专利，并以其他方式保护我们许可的知识产权不受他们的影响。我们对这些活动或可能与我们的许可内知识产权相关的任何其他知识产权的控制有限。例如，我们不能确定这些许可人的此类活动是否已经或将会遵守适用的法律和法规，或者是否会产生有效、可强制执行或足够的专利和其他知识产权。我们对我们的许可人对第三方知识产权侵权者提起侵权诉讼的方式的控制有限，或者对我们获得许可的某些知识产权进行辩护的方式。许可人的侵权诉讼或辩护活动可能不像我们自己进行的那样激烈。

我们业务的增长可能在一定程度上取决于我们获得或授权额外专有权的能力。例如，我们的计划可能涉及其他候选产品，可能需要使用由第三方持有的其他专有权。我们的产品或候选产品可能还需要特定的配方才能有效和高效地工作。这些配方可能受他人持有的知识产权保护。我们可能会开发含有我们的化合物和预先存在的药物化合物的产品。这些药物化合物可能受他人持有的知识产权保护。FDA或类似的外国监管机构可能会要求我们提供与我们的产品或候选产品配套的一项或多项诊断测试。这些诊断性测试或测试可能由其他人持有的知识产权所涵盖。我们可能不拥有或必须共享与任何其他方合作获得的知识产权，或与改进许可内产品或过程相关的知识产权。

我们可能无法获得或许可我们认为对我们的业务运营必要或重要的任何相关第三方知识产权。我们可能无法以合理的成本或合理的条款获得任何这些许可证(如果有的话)，这将损害我们的业务。我们可能需要停止使用这些第三方知识产权所涵盖的成分或方法，并可能需要寻求开发不侵犯此类知识产权的替代方法，这可能会导致额外的成本和开发延迟，即使我们能够开发出这种可能不可行的替代方法。即使我们能够在此类知识产权下获得许可，任何此类许可也可能是非排他性的，这可能会允许我们的竞争对手获得授权给我们的相同技术。此外，我们有时与学术机构和其他机构(如MSK)合作，根据与这些机构的书面协议加快我们的临床前研究或开发。在某些情况下，这些机构为我们提供了一个选项，可以通过谈判获得合作所产生的机构在技术上的任何权利的许可。无论此类选项如何，我们都可能无法在指定的时间范围内或在我们可以接受的条款下协商许可证。如果我们无法做到这一点，该机构可能会将知识产权提供给其他人，可能会阻止我们实施我们的计划。如果我们不能成功地获得所需的第三方知识产权，或者不能保持我们现有的知识产权，我们可能不得不放弃开发这样的项目，我们的业务和财务状况可能会受到影响。

许可和收购第三方知识产权是一种竞争性做法，可能比我们更成熟或拥有更多资源的公司也可能采取我们认为必要或有吸引力的第三方知识产权许可或收购战略，以便将我们的候选产品、产品和相关专有技术商业化。更成熟的公司可能比我们更具竞争优势，因为它们的规模和现金资源更大，或者临床开发和商业化能力更强。不能保证我们能够成功完成此类谈判，并最终获得围绕我们可能寻求收购的其他候选产品的知识产权。

我们与MSK、MIT和其他公司签订了许可协议，根据这些协议，我们对我们的候选产品、产品和相关专有技术的关键专利和专利申请进行了许可。这些现有的许可证对我们施加了各种勤奋、里程碑付款、特许权使用费、保险和其他义务。如果我们未能履行这些义务或以其他方式实质性违反许可协议，我们的许可人可能有权终止许可，在这种情况下，我们将无法开发或营销此类许可知识产权所涵盖的产品。此外，我们的许可方对我们提出的任何索赔都可能代价高昂且耗时，转移关键人员对业务运营的注意力，或以其他方式对我们的业务产生重大不利影响。

专利的颁发、范围、有效性、可执行性和价值的不确定性，以及专利和其他知识产权保护未来变化的可能性，可能会导致对我们的知识产权以及许可内知识产权的保护不足，或者可能导致被指控或实际侵犯第三方的知识产权。

制药和生物技术公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，许多法律原则仍未解决。近年来，专利权一直是重大诉讼的主题。因此，我国专利权和授权内专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都具有很大的不确定性。我们未决的和未来的专利申请以及许可内的专利申请可能不会导致在美国或其他司法管辖区颁发专利，这些专利保护我们的产品或候选产品或相关技术，或者有效地阻止其他公司

将有竞争力的技术和产品商业化。美国和其他国家专利法或专利法解释的变化可能会降低我们的专利和授权内专利的价值，或者缩小我们的专利保护范围。此外，外国的法律可能不会像美国的法律那样保护我们的权利。科学文献中的发现发表往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在提交后18个月才发表，在某些情况下甚至根本不发表。因此，我们不能确定我们是第一个在我们的专利或未决专利申请中提出要求的发明，或者是第一个为这类发明申请专利保护的公司。此外，美国专利商标局(USPTO)可能会要求放弃从未决专利申请中颁发的专利的期限，并将其限制在另一项共同拥有的专利或指定共同发明人的另一项专利的期限内。因此，我们的专利权和许可内专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都具有高度的不确定性。

最近或未来的专利改革立法可能会增加围绕我们的专利申请和许可内专利申请的起诉以及对已颁发专利的执行或保护的不确定性和成本。2013年3月，根据“莱希-史密斯美国发明法”(Leahy-Smith America Invents Act，简称“美国发明法”)，美国从“先发明”转变为“先申请”制度。在“先申请”制度下，假设可专利性的其他条件都得到满足，第一个提交专利申请的发明人通常将有权获得该发明的专利，而不管是否有另一位发明人在更早的时候提出了这项发明。美国发明法包括对美国专利法的其他一些重大修改，包括影响专利申请起诉方式的条款，重新定义现有技术，以及建立新的授权后审查制度。这些变化的影响目前尚不清楚，因为美国专利商标局最近才制定了与美国发明法相关的新法规和程序，而专利法的许多实质性修改，包括“第一次申请”条款，都是在2013年3月才生效的。此外，法院尚未处理这些条款中的许多条款，该法案和本文讨论的关于特定专利的新规定的适用性尚未确定，需要进行审查。然而，美国发明法及其实施可能会增加围绕我们专利申请的起诉以及我们已发布专利的执行或保护的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务和财务状况产生实质性的不利影响。在审查我们自己的和我们授权的专利申请期间，第三方可以提出意见或提交专利。, 已经公布的专利申请或者其他可能影响所要求保护的发明的专利性的现有技术。获得专利保护的成本可能会因为需要上诉程序或口头程序而大幅增加，这也可能导致专利得不到颁发。我们可能会卷入反对、干扰、派生、授权后审查、各方间审查、单方面重新审查或其他挑战我们或他人专利权的诉讼，任何诉讼的结果都极不确定。在任何此类诉讼中做出不利裁决可能会缩小我们和许可内专利权的范围或使其无效，允许第三方将我们的产品、候选产品和相关技术商业化，并在不向我们付款的情况下直接与我们竞争，或者导致我们无法在不侵犯第三方专利权的情况下制造或商业化产品。

知识产权不一定能解决所有潜在威胁。

即使我们拥有或授权的专利申请以专利的形式发布，它们也不能以能够为我们提供任何有意义的保护、阻止竞争对手与我们竞争或以其他方式为我们提供任何竞争优势的形式发布。我们的竞争对手可以通过以非侵权方式开发类似或替代技术或产品来规避我们拥有或许可的专利。专利的颁发对于其范围、有效性或可执行性并不是决定性的，我们拥有的和许可中的专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到挑战。此类挑战可能会导致我们拥有或许可的专利的权利要求被缩小、无效或无法执行，这可能会限制我们阻止或阻止他人使用类似或相同的技术和产品或将其商业化的能力，或者限制我们的产品、候选产品和技术的专利保护期限。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们拥有和授权的专利组合可能不会为我们提供足够的权利来排除其他公司将与我们相似或相同的产品商业化，或者以其他方式为我们提供竞争优势。

未来对我们所有权的保护程度是不确定的，因为法律手段只能提供有限的保护，可能无法充分保护我们的权利，或允许我们获得或保持我们的竞争优势。例如：

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其他公司可能能够制造或使用与我们的产品或候选产品中使用的药物化合物类似的化合物，但这些化合物不在我们的专利权利要求范围内；

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我们目前产品或候选产品中的原料药最终可能在仿制药产品中商业化，并且可能没有关于配方、制造方法或使用方法的专利保护；

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我们可能无法阻止产品平行进口到美国、欧盟成员国和/或其他司法管辖区，这可能会降低我们的利润率；

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我们或我们的许可人(视情况而定)可能无法履行我们对美国政府的任何授权内专利和由美国政府拨款资助的专利申请的义务，从而导致专利权的丧失；

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我们或我们的许可人(视情况而定)可能不是第一个为这些发明提交专利申请的公司；

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其他公司可以独立开发类似或替代技术，或复制我们的任何产品或候选产品和专有技术；

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我们拥有或未获授权的待决专利申请有可能不会产生已颁发的专利；

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我们或我们的许可人的专利(视具体情况而定)或我们或他们的部分专利可能会因事先的公开披露而失效；

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其他公司可能会规避我们拥有或授权的专利；

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有可能有未公开的申请或专利申请被保密，这些申请可能在以后涉及我们的候选产品、与我们类似的产品或技术的索赔；

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外国法律可能不会像美国法律一样保护我们或我们的许可人(视具体情况而定)的专有权；

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我们拥有或未授权的已授权专利或专利申请的权利要求，如果和当被发布时，可能不包括我们的候选产品或产品；

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我们拥有的或未授权的已颁发专利可能不会为我们提供任何竞争优势，可能会缩小范围，或因第三方的法律挑战而被认定为无效或不可执行；

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我们拥有或许可的专利或专利申请的发明人可能与竞争对手打交道，开发围绕我们的专利进行设计的产品或工艺，或对我们或他们被指定为发明人的专利或专利申请怀有敌意；

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我们过去曾与MSK建立过科学关系，并希望在未来继续与MSK和/或其他第三方保持这种关系。这些第三方可能会开发与我们相邻或竞争的产品，但这些产品不在我们许可的专利和/或与该第三方各自的研究合作/协议的范围之内；

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不得开发可以获得专利保护的其他专有技术；

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我们开发的产品、候选产品或诊断测试可能受第三方专利或其他专有权利的保护；或

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别人的专利可能会对我们的业务产生不利影响。

此外，在业务过程中，我们已决定不再追求某些产品或工艺，将来可能还会这样做。如果后来确定我们的活动、产品或候选产品侵犯了任何第三方的知识产权，我们可能会承担损害赔偿、加重损害赔偿或受到禁令的责任，其中任何一项都可能对我们的业务产生实质性的不利影响。

我们也可能依靠商业秘密来保护我们的技术，特别是在我们认为专利保护不合适或不可能获得的情况下。然而，商业秘密很难保护，我们对许可人、合作者和供应商使用的商业秘密的保护控制有限。尽管我们采取合理措施保护我们的商业秘密，但我们的员工、顾问、承包商、外部科学合作者和其他顾问可能会无意或故意向竞争对手披露我们的信息，或利用这些信息与我们竞争。此外，我们的竞争对手可以自主开发同等的知识、方法和诀窍。如果我们的机密或专有信息泄露给第三方(包括我们的竞争对手)或被第三方获取，我们在市场上的竞争地位将受到损害，这将对我们的业务产生实质性的不利影响。

如果我们拥有或许可的任何专利被发现无效或不可强制执行，或者如果我们无法充分保护我们的权利，这可能会对我们的业务以及我们将我们的技术产品和候选产品商业化或许可的能力产生实质性的不利影响。同样，我们目前拥有的专利和MSK授权的与我们的专有技术和产品候选相关的专利包括预计将在2021年至2036年的不同日期到期的专利，而不考虑任何可能的专利期限调整、延长或补充保护。我们最早获得MSK授权的与我们产品相关的专利可能会在我们的第一个产品在美国获得上市批准之前或不久到期。当我们现有的专利到期时，我们可能会失去排除他人实施相关发明的权利。这些专利的到期也可能对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生类似的重大不利影响。我们拥有或在许可中的专利申请来自MSK，涵盖我们的专有技术或我们的候选产品，如果作为专利发布，预计将从2028年到2041年到期，而不考虑任何可能的专利期调整、延长或补充保护。然而，不能保证美国专利商标局或相关的外国专利局会批准其中任何一项专利申请。

我们可能会因与专利相关的诉讼或其他诉讼而产生巨额费用，并且我们可能无法保护我们的候选产品、产品和技术的权利。

如果我们或我们的许可人选择向法院起诉，以阻止第三方使用我们拥有或许可的专利中声称的发明，该第三方可以要求法院裁定该专利无效和/或不应对该第三方强制执行。这些诉讼是昂贵的，而且会耗费时间和其他资源，即使我们或他们(视情况而定)成功地阻止了对这些专利的侵犯。此外，法院可能会裁定这些专利无效，而我们或他们(视乎情况而定)无权阻止其他人使用这些发明。

还有一种风险是，即使这些专利的有效性得到支持，法院也会以第三方的活动没有侵犯我们拥有的或授权内的专利为由，拒绝阻止这些第三方。此外，美国最高法院改变了一些影响专利申请、授予专利以及评估这些专利的资格或有效性的法律原则。因此，根据新修订的资格和有效性标准，已颁发的专利可能被发现包含无效权利要求。根据修订后的标准，我们拥有或许可的一些专利可能会在美国专利商标局的诉讼程序中或诉讼期间面临挑战和随后的无效或要求范围的大幅缩小，这也可能使获得专利变得更加困难。类似的考虑也适用于在美国境外授予的专利，其有效性、可执行性和/或保护范围可能会受到国家和/或国际法律原则变化的影响。

我们或我们的许可人可能无法检测到对我们拥有的或许可内的专利(视情况而定)的侵权行为，这可能对制造工艺或配方专利特别困难。即使我们或我们的许可人发现第三方侵犯了我们拥有的或许可内的专利，我们或我们的许可人(视情况而定)也可以选择不对第三方提起诉讼或与第三方达成和解。如果我们或我们的许可人后来以专利侵权为由起诉该第三方，第三方可能会有某些法律辩护可供其使用，否则这些辩护将是不可用的，除非在首次检测到侵权和提起诉讼之间存在延迟。这样的法律辩护可能会使我们或我们的许可人无法针对该第三方强制执行我们拥有的或许可内的专利(视情况而定)。如果另一方对我们在拥有或未授权的美国专利中的任何权利要求的专利性提出质疑，第三方可以请求美国专利商标局审查专利权利要求，例如在各方间审查、单方面复审或授权后审查程序中。这些诉讼费用高昂，并可能导致某些权利要求的范围丧失或整个专利的损失。除了可能的USPTO审查程序外，我们还可能成为欧洲专利局(EPO)专利反对程序的一方，或其他外国专利局的类似程序的一方，在这些程序中，我们拥有的或授权的外国专利受到挑战。这些反对或类似诉讼的费用可能是巨大的，这种反对可能导致一些权利要求的范围丧失或整个专利的损失。美国专利商标局、欧洲专利局或其他专利局的不利结果可能会导致我们失去排除他人在相关国家或司法管辖区实施我们的一项或多项发明的权利。, 这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。

我们可能会因与专利以外的知识产权相关的诉讼或其他诉讼而产生巨额费用，并且我们可能无法保护我们的候选产品、产品和技术的权利。

我们可能会依靠商业秘密和保密或保密协议来保护我们的专有技术和诀窍，特别是在我们认为专利保护不合适或不能获得的情况下。如果我们签订协议，要求员工或第三方承担保密或保密义务，以保护我们的专有技术和专有技术，则这些保密义务可能会被违反，或者可能无法为我们的商业秘密或专有技术和专有技术提供有意义的保护。此外，尽管存在此类保密和保密协议或其他合同限制，我们可能无法阻止顾问、供应商、前雇员或现任雇员未经授权披露或使用我们的机密专有信息或商业秘密。此外，在未经授权访问、使用或泄露我们的商业秘密或专有技术的情况下，可能无法获得足够的补救措施。

强制要求第三方非法获取和使用我们的任何商业秘密是昂贵和耗时的，结果是不可预测的。此外，美国以外的法院可能不太愿意有效地或与美国法律同等程度地保护商业秘密。如果我们选择诉诸法庭来阻止第三方使用我们的任何商业秘密，我们可能会招致巨额费用。即使我们胜诉，这些诉讼也可能会消耗我们的时间和其他资源。

第三方可以通过自主开发或其他合法途径获取我们的商业秘密。此类事件的发生可能会限制或排除我们以有竞争力的方式生产或销售产品的能力，或者以其他方式对我们的业务产生实质性的不利影响。

如果我们被起诉侵犯第三方的专利或其他知识产权，这将是昂贵和耗时的，诉讼中的不利结果可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。

我们的商业成功取决于我们在不侵犯第三方专有权的情况下开发、制造、营销和销售我们的产品或候选产品以及使用我们的专有技术的能力。在与我们的候选产品或产品相关的领域中，存在由第三方拥有的美国和外国颁发的专利和未决的专利申请。随着生物技术和制药行业的扩张以及更多专利的颁发，其他人可能会断言我们的产品或候选产品侵犯了他人的专利权的风险增加了。此外，包括我们在内的行业参与者并不总是清楚哪些专利涵盖各种类型的药物、产品或它们的使用或制造方法。因此，由于我们领域中颁发的专利和提交的专利申请数量众多，可能存在第三方声称他们拥有包含我们候选产品或产品、技术或方法的专利权的风险。

此外，由于美国的一些专利申请可能在专利颁发前保密，美国和许多外国司法管辖区的专利申请通常在提交18个月后才公布，科学文献中的出版物往往落后于实际发现，因此我们不能确定其他人没有就与我们的产品或候选产品相关的技术、我们拥有的和授权内的已颁发专利涵盖的技术或我们的待决申请提交专利申请，或者我们或(如果适用)许可方是第一个发明该技术的人，我们不能确定其他人没有提交与我们的产品或候选产品相关的技术的专利申请，也不能确定我们或(如果适用)许可方是第一个发明该技术的人。我们的竞争对手可能已经提交，并可能在未来提交专利申请，涵盖我们与我们类似的产品或技术。任何此类专利申请都可能影响我们自己的和授权内的专利申请或专利所涵盖的技术，这可能要求我们获得涵盖这些技术的已颁发专利的权利。如果另一方提交了类似于我们拥有或许可给我们的发明的美国专利申请，我们或(如果是许可内技术)许可人可能必须参与美国专利商标局宣布的干涉程序，以确定发明在美国的优先权。如果我们或我们的许可人之一是涉及我们拥有或授权给我们的发明的美国专利申请的干预程序的一方，即使我们成功了，我们也可能会招致巨额成本，转移管理层的时间并花费其他资源。

生物技术和制药行业一般都有大量涉及专利和其他知识产权的诉讼。我们可能会受到拥有专利或其他知识产权的第三方提起诉讼的威胁，这些第三方声称我们的候选产品或产品和/或专有技术侵犯、挪用或侵犯了他们的知识产权。

如果第三方声称我们侵犯了其知识产权，我们可能会面临一些问题，包括但不限于：

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侵权和其他知识产权索赔，无论案情如何，提起诉讼可能既昂贵又耗时，并可能转移我们管理层对核心业务的注意力；

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侵权的实质性损害赔偿，如果法院裁定争议产品或技术侵犯或侵犯了第三方的权利，我们可能不得不支付这笔赔偿金，如果法院发现侵权是故意的，我们可能被勒令支付三倍的损害赔偿金和专利权人的律师费；

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法院禁止我们开发、制造、营销或销售我们的候选产品或产品，或使用我们的专有技术，除非第三方将其产品权利许可给我们，而这并不是必需的；

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如果可从第三方获得许可，则可能不会以合理的条款提供许可，并可能要求我们支付大量版税、预付费用和其他金额，和/或授予我们产品的知识产权交叉许可；以及

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重新设计我们的产品或候选产品或流程，使其不会侵权，这可能是不可能的，或者可能需要大量的金钱支出和时间。

我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承受复杂专利诉讼的费用，因为他们拥有更多的资源。此外，任何诉讼的发起和继续产生的任何不确定性都可能对我们筹集继续运营所需资金的能力产生重大不利影响，或者可能对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生重大不利影响。

我们可以选择通过请求美国专利商标局在单方面复审、各方间复审或授权后复审程序中审查专利主张，来挑战第三方在美国专利中主张的专利权的可专利性。这些程序非常昂贵，可能会消耗我们的时间或其他资源。我们可以选择在欧洲专利局或其他外国专利局的专利反对程序中挑战第三方的专利。这些反对诉讼的费用可能很高，而且这些诉讼可能会消耗我们的时间或其他资源。如果我们不能得到一个

如果我们在美国专利商标局、欧洲专利局或其他专利局取得了有利的结果，那么我们可能会面临第三方的诉讼，指控我们的候选产品或产品或专有技术可能侵犯了我们的专利。

我们可能无法用世界各地的专利来保护我们的知识产权。

对我们在世界各地的所有产品或候选产品申请、起诉和保护专利的费用将高得令人望而却步。竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，此外，还可以将其他侵权产品出口到我们拥有专利保护但执法力度不如美国的地区。这些产品可能会在我们没有任何已颁发专利的司法管辖区与我们的产品或候选产品竞争，而我们的专利主张或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止它们进行这样的竞争。许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。某些国家的法律制度，特别是某些发展中国家的法律制度，不支持专利和其他知识产权保护的执行，特别是与生物制药相关的专利保护，这可能会使我们很难阻止侵犯我们的专利或针对第三方销售竞争产品的行为，这些行为普遍侵犯了我们的专有权。如果第三方在外国司法管辖区发起诉讼，挑战我们专利权的范围或有效性，可能会导致巨大的成本，并将我们的努力和注意力从我们业务的其他方面转移开来。

获得和维护我们的专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。

美国专利商标局和各种外国政府专利机构要求在专利起诉过程中和专利颁发后遵守一些程序、文件、费用支付和其他规定。如果我们不遵守这些要求，可能会导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失。在这种情况下，竞争对手可能会比我们的专利生效时更早进入市场，这将对我们的业务产生实质性的不利影响。

如果不能获得商标注册，可能会对我们的业务造成不利影响。

如果我们没有成功注册我们的商标，我们可能会在向第三方执行或无法执行我们的商标权时遇到困难，这可能会对我们的业务和我们在市场上有效竞争的能力造成不利影响。当我们提交与我们的产品或候选产品相关的商标注册申请时，这些申请可能会被拒绝，注册商标可能无法获得、维护或强制执行。在美国和外国司法管辖区的商标注册程序中，我们可能会收到拒绝。我们有机会回应这些拒绝，但我们可能无法克服这些拒绝。此外，在美国专利商标局和许多外国司法管辖区的可比机构中，第三方可以反对待决的商标注册申请或寻求注销注册商标。可能会对我们的商标提起反对或注销诉讼，我们的商标注册可能无法通过此类诉讼。

此外，我们在美国使用的任何专有名称(如DANYELZA)或建议与我们的任何产品或候选产品一起使用的任何专有名称都必须获得FDA的批准，无论我们是否已经注册或申请将建议的专有名称注册为商标。FDA通常会对拟议的产品名称进行审查，包括评估可能与其他产品名称混淆的可能性。如果FDA反对我们建议的任何专有产品名称，我们可能需要花费大量额外资源，以努力确定符合适用商标法、不侵犯第三方现有权利并为FDA接受的合适专有产品名称。

如果我们的商标和商号没有得到充分的保护，那么我们可能无法在我们感兴趣的市场上建立知名度，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。

我们依靠我们的商标、商号、服务标志、域名和标识(视情况而定)来营销我们的品牌，并建立和维护品牌认知度。我们依靠商标保护来保护我们的业务、产品和服务。我们通常寻求在开发和使用商标、商号和服务标记时注册并继续注册和续订，或在适当的情况下通过合同获得这些商标、商号和服务标记，并在适当的情况下保留、注册和续订域名。我们的注册商标或未注册商标、商号或服务商标可能会受到挑战、侵犯、规避或宣布为通用商标，或被认定为侵犯了其他商标。在提供我们产品的每个国家或地区可能不会或不会寻求有效的商标保护，合同纠纷可能会影响受私人合同管辖的商标的使用。同样，并不是域名的每个变体都可用或注册，即使可用。我们可能无法保护我们对这些商标、商号、服务标记和域名的权利，我们需要这些东西来在我们感兴趣的市场上建立品牌知名度。虽然我们试图保护我们在美国和其他国家使用的商标，但我们可能无法成功获得注册和/或以其他方式保护这些商标。如果发生这种情况，我们可能会被禁止使用我们的名称、品牌和商标，除非我们签订适当的版税、许可或共存协议。从长远来看，如果我们不能根据我们的商标、商号、服务标志和域名来建立名称认可，那么我们就可能无法有效地竞争，从而对我们的业务造成实质性的不利影响。

与员工事务和管理增长相关的风险

我们的员工数量有限，严重依赖我们的高管和顾问。我们未来的成功取决于我们能否留住我们的高级管理层和其他主要高管，以及吸引、留住和激励合格的人才。失去他们的服务可能会对我们的业务造成实质性的损害。

我们高度依赖我们的执行管理层成员以及我们管理和科学团队的其他主要成员。我们与他们中的任何一人达成的协议并不阻止他们随时终止与我们的雇佣关系。我们不为我们的任何高管或其他员工提供“关键人物”保险。失去这些人中的任何一个人的服务都可能阻碍我们实现研究、开发和商业化目标。

招聘和留住合格的科研、临床、制造以及销售和营销人员也将是我们成功的关键。我们打算在纽约市大都会地区开展业务，该地区是许多其他生物制药公司和许多学术和研究机构的总部所在地。对技术人才的竞争非常激烈，流失率可能很高，这可能会限制我们以可接受的条件聘用和留住高素质人才的能力，甚至根本不能。我们预计，我们将需要从我们地区以外的地方招聘人才，这样做可能既昂贵又困难。

为了吸引有价值的员工加入并留在我们公司，除了工资和现金奖励外，我们已经并打算继续提供随着时间的推移授予的股票期权和/或限制性股票。随着时间的推移，这些股权授予对员工的价值可能会受到我们股本公平市值变动的重大影响，这些变动超出了我们的控制范围，在任何时候都可能不足以抵消其他公司提出的更有利可图的报价。虽然我们与我们的主要员工有雇佣协议，但这些雇佣协议规定可以随意雇用，这意味着我们的任何员工都可以在任何时候离开我们的工作，无论事先通知与否。

此外，我们还依赖顾问和顾问(包括科学和临床顾问)来帮助我们制定研发和商业化战略。我们的顾问和顾问可能受雇于我们以外的雇主，并可能根据与其他实体签订的咨询或咨询合同作出承诺，这可能会限制他们对我们的可用性。

我们已经扩张，并预计将继续扩大我们的开发和监管能力以及我们的销售和营销能力，因此，我们在管理我们的增长方面可能会遇到困难，这可能会扰乱我们的运营。

我们已经扩大了我们的员工数量和业务范围，特别是在销售和营销、临床运营、监管事务和药物开发领域，我们已经并将继续预期我们的员工数量和业务范围将大幅增长。为了管理我们预期的未来增长，我们必须继续实施和改进我们的管理、运营和财务系统，扩大我们的设施，并继续招聘和培训更多合格的人员。由于我们的财力有限，而且我们的管理团队在管理一家具有如此预期增长的公司方面的经验有限，我们可能无法有效地管理我们业务的扩张，也无法招聘和培训更多合格的人员。我们业务的实际扩张可能会导致巨大的成本，并可能转移我们的管理和业务发展资源。任何无法管理增长的情况都可能推迟我们业务计划的执行或扰乱我们的运营。

与我们普通股相关的风险

我们的高管、董事和主要股东拥有我们相当大比例的股票，并将能够对股东批准的事项施加重大影响。

截至2021年5月4日，我们的高管、董事和股东(他们持有我们已发行普通股的5%以上)实益拥有约占我们普通股32.4%的股份。因此，如果这些股东选择共同行动，他们将能够对提交给股东批准的所有事项以及我们的管理和事务施加重大影响。例如，如果这些人选择共同行动，将对董事的选举以及对我们所有或几乎所有资产的合并、合并或出售的批准产生重大影响。投票权的集中可能会推迟或阻止以其他股东可能希望的条款收购我们公司。

我们公司章程文件和特拉华州法律中的条款可能会使收购我们变得更加困难，这可能对我们的股东有利，并可能阻止我们的股东试图更换或罢免我们目前的管理层或董事会成员。

我们修订和重述的公司证书以及我们修订和重述的章程中的条款可能会阻碍、推迟或阻止股东可能认为有利的合并、收购或其他控制变更，包括您可能从您的股票中获得溢价的交易。这些条款还可能限制投资者未来可能愿意为我们普通股股票支付的价格，从而压低我们普通股的市场价格。此外，由于我们的董事会负责任命我们管理团队的成员，这些规定可能会使股东更难更换我们的董事会成员，从而挫败或阻止股东试图更换或罢免我们目前的管理层。除其他事项外，这些条文包括：

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建立分类董事会，不是所有董事会成员都是一次选举产生的；

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仅经董事会决议，方可变更本公司授权的董事人数；

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限制股东从董事会罢免董事的方式；

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制定股东提案的提前通知要求，以便在股东大会和董事会提名中采取行动；

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要求股东行动必须在正式召开的股东大会上进行，并禁止股东在书面同意下采取行动；

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限制召开股东大会的人数；

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授权我们的董事会在未经股东批准的情况下发行优先股，这可能被用来制定一种“毒丸”，以稀释潜在敌意收购者的股权，有效地防止未经我们董事会批准的收购；以及

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修改或废除我们的章程或章程的某些条款，需要得到我们所有股东有权投下的至少75%投票权的持有者的批准。

此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州一般公司法(DGCL)第2203条的规定管辖，该条款禁止持有我们已发行有表决权股票超过15%的人在交易日期后三年内与我们合并或合并，除非合并或合并以规定的方式获得。

我们普通股的活跃交易市场可能无法持续，因此，您可能很难出售您持有的我们普通股。

我们的普通股于2018年9月21日在纳斯达克全球精选市场开始交易。考虑到我们普通股的交易历史有限，我们股票的活跃交易市场有可能无法持续，这可能会给我们普通股的市场价格带来下行压力，从而影响我们股东出售股票的能力。

自2020年12月31日起生效，我们成为一家大型加速申报公司，不再是一家新兴的成长型公司。我们无法利用适用于新兴成长型公司的降低披露要求。

由于我们截至2020年6月30日的公开流通股(非附属公司持有的普通股的市值)，截至2020年12月31日，我们成为一家大型加速申请者，因此不再有资格成为就业法案中定义的“新兴成长型公司”。此外，由于我们于2020年6月30日公开上市，我们不再有资格成为交易法定义的“较小的报告公司”。我们必须反映我们规模较小的报告公司地位的变化，并遵守从本季度报告(Form 10-Q)开始生效的相关增加的披露义务。

作为一家大型加速申报公司，我们受到某些适用于其他上市公司的披露和合规要求的约束，但由于我们是一家新兴的成长型公司，以前并不适用于我们。这些要求包括但不限于：

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根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第404(B)节的规定，要求我们的独立注册会计师事务所证明我们对财务报告的内部控制的有效性；

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遵守上市公司会计监督委员会可能采纳的有关强制审计公司轮换的任何要求；

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要求我们提供关于高管薪酬的全面和详细的披露；以及

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要求我们对高管薪酬进行不具约束力的咨询投票，并获得股东对之前未获批准的任何黄金降落伞付款的批准。

我们预计，遵守作为大型加速申报机构的额外要求将增加我们的法律和财务合规成本，并导致管理层和其他人员将注意力从运营和其他业务事务转移到将大量时间投入到上市公司报告要求上。此外，如果我们不能及时遵守不断变化的要求，我们的股票的市场价格可能会下跌，我们可能会受到我们普通股上市的证券交易所、SEC或其他监管机构的制裁或调查，这将需要额外的财务和管理资源。

我们使用我们的净营业亏损结转和某些其他税收属性的能力可能是有限的。

净营业亏损结转的利用取决于许多因素，包括我们未来无法保证的收入，以及税制改革法案的影响。根据修订后的1986年美国国税法(Internal Revenue Code)第382和383节，或根据该法典，如果一家公司经历了“所有权变更”(一般定义为在三年的滚动期间，某些股东的股权累计变化超过50个百分点(按价值计算))，该公司使用变更前净营业亏损结转和其他变更前税收属性来抵消变更后应纳税所得额的能力可能会受到限制。本公司已对截至2019年12月31日的第382节所有权变更进行了分析。由于年度限额较大，本公司相信结转的净营业亏损很可能不会因第382节所有权变更的限额而到期。

由于我们预计在可预见的将来不会对我们的股本支付任何现金股利，因此我们普通股的资本增值(如果有的话)将是您唯一的收益来源。

我们从未宣布或支付过我们股本的现金股息。我们目前打算保留我们未来的所有收益(如果有的话)，为我们业务的增长和发展提供资金。此外，未来任何债务协议的条款可能会阻止我们支付股息。因此，在可预见的未来，我们普通股的资本增值(如果有的话)将是您唯一的收益来源。

股东未来出售普通股可能会对我们普通股当时的市场价格产生不利影响。

在公开市场上出售我们的大量普通股随时都有可能发生。这些出售，或者市场上认为大量股票持有者打算出售股票的看法，可能会降低我们普通股的市场价格。

根据1933年证券法第2144条或证券法的规定，我们普通股的出售可以由我们的公众流通股的持有者或受限制证券的持有者进行。截至2021年5月4日，已发行普通股有43,571,419股。在这些普通股中，2018年首次公开募股(IPO)中出售的690万股，2019年公开募股中出售的5134,750股，以及2021年2月公开募股中出售的2804878股，都可以在公开市场上自由交易，不受限制。截至2021年5月4日，持有我们约2,744,000股普通股的股东有权在符合某些条件的情况下，要求我们提交涵盖他们股票的登记声明，或将他们的股票包括在我们可能为自己或其他股东提交的登记声明中。一旦我们登记了这些股票，它们就可以在发行时在公开市场上自由出售，但受适用于附属公司的数量限制。我们还登记了6200,000股普通股，根据我们的股权补偿计划，我们可能会发行这些普通股。

此外，一般而言，根据规则第144条，非关联人士在根据修订后的交易法注册的公司满足6个月的持有期后，可以不受数量限制地出售其受限制的普通股，只要发行人及时掌握交易法下的所有报告，以便有足够的共同公共信息。

关联人还可以出售其持有至少六个月的普通股，但关联人将被要求满足某些其他要求，包括销售方式、通知要求和数量限制。持有普通股至少一年的非关联人士将能够出售他们的普通股，而不需要公众手中掌握最新的公开信息。未来出售我们的公众流通股或根据规则第144条进行的限制性普通股可能会对我们普通股当时的现行市场价格(如果有的话)产生不利影响。

我们可能会不时增发普通股或可转换为普通股的证券，用于融资、收购、投资或其他方面。任何这样的发行都可能导致我们现有股东的大量稀释，并导致我们普通股的交易价格下降。

我们修订和重述的公司注册证书指定特拉华州的州法院，或者，如果特拉华州内没有州法院拥有管辖权，特拉华州地区的联邦法院，作为我们的股东可能发起的某些类型的诉讼和诉讼的唯一和独家论坛，这可能会阻止针对我们和我们的董事、高级管理人员和员工的诉讼。

我们修订和重述的公司注册证书规定，除非我们以书面形式同意选择替代法院，否则特拉华州衡平法院(或者，如果衡平法院没有管辖权，则是特拉华州地区联邦地区法院)是代表我们提起的任何衍生诉讼或法律程序、任何声称我们的任何董事、高级管理人员或员工违反对我们公司或我们股东的受托责任的索赔的任何诉讼的唯一和独家论坛。或任何主张受内政原则管辖的针对我们的索赔的诉讼。这一排他性论坛条款可能会限制我们的股东在司法论坛上提出他们认为有利于与我们或我们的董事、高级管理人员或员工发生纠纷的索赔的能力，这可能会阻止我们、我们的内部人士或其他股东对我们和我们出售普通股提起此类诉讼。

一般风险因素

如果我们从事未来的收购或战略合作，这可能会增加我们的资本金要求，如果我们发行股权证券，就会稀释我们的股东，导致我们产生债务或承担或有负债，并使我们面临其他风险。

我们可能会评估各种收购和战略合作伙伴关系，包括许可或收购互补产品、知识产权、技术或业务。任何潜在的收购或战略合作伙伴关系都可能带来许多风险，包括：

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运营费用和现金需求增加；

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承担额外债务或或有负债；

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发行我国股权证券；

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吸收被收购公司的业务、知识产权和产品，包括与整合相关的困难；

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将我们管理层的注意力从我们现有的产品计划和计划上转移，以寻求这样的战略合并或收购；

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关键员工的保留，关键人员的流失，以及我们维持关键业务关系能力的不确定性；

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与此类交易的另一方相关的风险和不确定性，包括该方及其现有产品或候选产品的前景和监管批准；以及

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我们无法从收购的技术和/或产品中获得足够的收入来实现我们的收购目标，甚至无法抵消相关的收购和维护成本。

此外，如果我们进行收购，我们可能会发行稀释证券，承担或产生债务，产生巨额一次性费用，并收购可能导致重大未来摊销费用的无形资产。此外，我们可能无法找到合适的收购机会，这可能会削弱我们发展或获得可能对我们的业务发展至关重要的技术或产品的能力。

我们预计我们的经营业绩在未来一段时间内会波动，这可能会对我们的股价产生不利影响。

我们的季度经营业绩过去曾出现过波动，我们相信未来还会继续如此。我们的经营业绩可能会因我们商业努力的成功程度以及我们的运营费用因支出的时间和规模而变化的性质而波动。在未来的一个或多个时期，我们的经营业绩可能会低于证券分析师和投资者的预期。在这种情况下，我们普通股的市场价格可能会下跌。

药物开发是一个漫长而昂贵的过程，结果不确定。如果我们候选产品的临床试验不能证明令监管机构满意的安全性和有效性，或者没有以其他方式产生积极的结果，我们可能会产生额外的成本，延迟或最终无法完成我们候选产品的开发，或者无法获得上市批准。我们的临床试验可能会遇到很大的延误，或者可能无法在我们预期的时间表上进行试验。

在获得监管部门批准销售我们的候选产品之前，我们必须完成临床前开发，然后进行广泛的临床试验，以证明我们候选产品的安全性和有效性。临床测试费用昂贵，难以设计和实施，可能需要数年时间才能完成，而且结果还不确定。一个或多个临床试验的失败可能发生在测试的任何阶段。临床前研究和早期临床试验的结果可能不能预测后续临床试验的成功，临床试验的中期结果，如我们正在进行的主要候选产品的临床试验结果，不一定能预测最终结果。此外，临床前和临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响，许多公司认为他们的候选产品在临床前研究和临床试验中表现令人满意，但仍未能获得其药物的上市批准。

我们不能保证任何临床研究会按计划进行或如期完成(如果有的话)。此外，我们不能确定我们将来是否能够为我们的任何候选产品提交IND，我们也不能确定提交IND将导致FDA允许临床试验开始。此外，即使这些临床研究开始，也可能出现可能暂停或终止此类临床试验的问题。一项或多项临床研究的失败可能发生在测试的任何阶段，我们未来的临床研究可能不会成功。

与我们的业务国际化运营相关的各种风险，包括通过协作合作伙伴，可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。

我们计划寻求美国以外的监管机构批准我们的候选产品，并于2021年4月向EMA提交了omburtamab的MAA，用于治疗神经母细胞瘤中枢神经系统/软脑膜转移的儿科患者。我们在美国以外的某些地区也有现有的商业化合作，例如与SciClone制药国际有限公司、武田以色列公司和Swixx Biophma AG的商业化合作。因此，我们和我们在美国以外司法管辖区的现有合作伙伴和潜在合作伙伴面临与在国外运营相关的额外风险，包括：

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国外不同的监管要求；

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关税、贸易壁垒、价格和外汇管制以及其他监管要求的意外变化；

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经济疲软，包括通货膨胀，或特别是外国经济体和市场的政治不稳定；

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在国外居住或旅行的员工遵守税收、就业、移民和劳动法；

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外国税，包括预扣工资税；

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外汇波动，这可能导致营业费用增加，收入减少，以及在另一国开展业务所附带的其他义务；

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国外业务人员配备和管理困难；

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在劳工骚乱比美国更普遍的国家，劳动力的不确定性；

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根据1977年《反海外腐败法》(FCPA)、《外国资产控制办公室》(OFAC)、《银行保密法》及其实施条例或类似外国法律所要求的反洗钱计划可能承担的责任；

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挑战执行我们的合同和知识产权，特别是在那些不像美国那样尊重和保护知识产权的外国；

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因任何影响国外原材料供应或制造能力的事件而导致的生产短缺；以及

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地缘政治行动(包括战争和恐怖主义)造成的业务中断。

与我们目前和计划中的国际业务相关的这些和其他风险可能会对我们实现或维持盈利业务的能力产生重大不利影响。

我们的内部计算机系统或我们的第三方研究机构合作者、CRO、CMO、其他承包商或顾问使用的计算机系统可能会出现故障或遭受安全漏洞。

尽管我们已实施保安措施，但我们的内部电脑系统，以及我们现时和未来的首席运营官、中介人、其他承办商和顾问的电脑系统，仍容易受到电脑病毒、网络攻击、恶意入侵、瘫痪或其他重大破坏和未经授权的访问的破坏。尽管据我们所知，到目前为止，我们还没有经历过任何这样的重大系统故障或安全漏洞，但如果发生这样的事件并导致我们的运营中断，可能会导致我们的开发计划和业务运营的实质性中断。例如，已完成或未来临床试验的临床试验数据丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。同样，我们依赖我们的第三方研究机构合作者对我们的候选产品进行研究和开发，并依靠其他第三方生产我们的候选产品并进行临床试验，而与其计算机系统相关的类似事件也可能对我们的业务产生重大不利影响。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，或不适当地披露机密或专有信息，我们可能会招致责任，我们候选产品的进一步开发和商业化可能会延迟。

业务中断可能会严重损害我们未来的收入和财务状况，并增加我们的成本和支出。

我们的业务以及我们的第三方研究机构合作者、CRO、CMO、供应商、其他承包商和顾问的业务可能会受到地震、电力短缺、电信故障、缺水、洪水、飓风、台风、火灾、极端天气条件、医疗流行病、恐怖活动、其他自然灾害或人为灾害或业务中断(我们主要是自我保险)，以及其他严重危险或全球健康危机的影响，如埃博拉疫情或正在进行的全球新冠肺炎大流行，或其他实际或威胁到的在我们运营或计划销售产品的国家，如果获得批准，可能会对我们的运营和财务业绩产生不利影响。此外，我们依赖我们的第三方研究机构合作者对我们的候选产品进行研究和开发，他们可能会受到政府关闭或撤回资金的影响。任何这些业务中断的发生都可能严重损害我们的运营和财务状况，并增加我们的成本和费用。我们依赖第三方制造商来生产和加工我们的DANYELZA和我们的候选产品。

如果这些供应商的运营受到人为或自然灾害或其他业务中断的影响，我们获得候选产品的临床供应的能力可能会受到干扰。由于火灾、自然灾害、断电、通信故障、未经授权进入或其他事件对我们的第三方合作伙伴(包括MSK、公司、开发或研究设施)造成的损坏或长时间中断，可能会导致我们停止或推迟部分或全部候选产品的开发。虽然我们打算维持这些设施的财产损失和业务中断保险，但在这种情况下，我们的保险可能无法承保所有损失，我们的业务可能会因此类延误和中断而受到严重损害。任何流行病、大流行或其他全球健康危机对我们的业务、财务状况和业务结果的最终影响程度将取决于高度不确定和无法预测的未来事态发展，包括可能出现的关于此类流行病、大流行或其他全球健康危机的持续时间和严重程度的新信息、为遏制或防止其进一步蔓延而采取的行动，以及在遏制蔓延后全球经济复苏的速度。

如果对我们提起产品责任诉讼，我们可能会承担重大责任，并可能被要求限制我们候选产品的商业化。

由于销售DANYELZA和对我们的候选产品进行临床测试，我们面临着固有的产品责任风险，如果我们将更多的产品商业化，我们将面临更大的风险。例如，如果我们的候选产品在使用、临床测试、制造、营销或销售过程中导致或被认为造成伤害，或被发现在其他方面不适合，我们可能会被起诉。任何此类产品责任索赔可能包括对制造缺陷、设计缺陷、未能警告产品固有危险、疏忽、严格责任或违反保修的指控。根据州消费者保护法，索赔也可以主张。如果我们不能成功地在产品责任索赔中为自己辩护，我们可能会招致重大责任或被要求限制我们候选产品的商业化。即使是成功的防御也需要大量的财政和管理资源。无论是非曲直或最终结果如何，责任索赔可能导致：

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对我们产品的需求减少；

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损害我们的声誉；

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临床试验参与者退出，不能继续进行临床试验；

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由监管机构发起调查；

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作为本季度报告10-Q表的一部分提交的展品列在展品索引上，该展品索引在此并入作为参考。
3.1		修订和重新发布的注册人注册证书(通过引用附件33.3并入注册人目前提交给美国证券交易委员会的表格8-K(档案号001-38650)中11月 26, 2018)

3.2		修订和重新修订注册人章程(通过引用附件3.4并入注册人目前提交给美国证券交易委员会的表格8-K(档案号001-38650)附件3.4)11月 26, 2018)

10.1		2018年股权激励计划(参考2018年8月24日提交给美国证券交易委员会的注册人S-1表格注册说明书(第333-226999号文件)附件10.9)

10.2		2018年股权激励计划下的股票期权授予通知和股票期权协议表格(通过参考2018年8月24日提交给美国证券交易委员会的注册人S-1表格注册说明书(第333-226999号文件)附件10.10并入)

10.3		2018年股权激励计划下的限制性股票奖励通知和限制性股票奖励协议表格(通过引用附件10.16并入2018年8月24日提交给美国证券交易委员会的注册人S-1表格注册说明书(第333-226999号文件))

10.4		2018年股权激励计划下限制性股票单位奖励通知书和限制性股票单位奖励协议表格(通过引用附件10.17并入2018年8月24日提交给美国证券交易委员会的注册人S-1表格注册说明书(第333-226999号文件))

10.5		非雇员董事薪酬政策(通过引用附件10.18并入2018年8月24日提交给美国证券交易委员会的注册人S-1表格注册说明书(第333-226999号文件)附件10.18)

10.6		2018年员工购股计划(参考2018年8月24日提交给美国证券交易委员会的注册人S-1表格注册说明书(第333-226999号文件)附件10.19)

10.7* ++		注册人和纪念斯隆·凯特琳癌症中心于2015年8月20日达成的许可协议的第1号修正案，日期为2021年3月18日。

31.1*		根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)条或第15d-14(A)条对首席执行官的认证

31.2*		根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)条或第15d-14(A)条对首席财务官的认证

32.1+		根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350节对首席执行官的认证

32.2+		根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350节对首席财务官的认证

101.INS		XBRL实例文档

101.SCH		XBRL分类扩展架构文档

101.CAL		XBRL分类扩展计算链接库文档

101.DEF		XBRL分类扩展定义Linkbase文档

101.LAB		XBRL分类扩展标签Linkbase文档

101.PRE		XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档

104		封面交互数据文件-封面交互数据文件不会显示在交互数据文件中，因为其XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中


	Y-MABS治疗公司。

日期：2021年5月6日	由以下人员提供：	/s/克劳斯·胡安·莫勒·圣佩德罗
		姓名：克劳斯·胡安·莫勒·圣佩德罗
		头衔：首席执行官 (首席行政主任)

日期：2021年5月6日	由以下人员提供：	/s/Bo Kruse
		姓名：博·克鲁斯(Bo Kruse)
		职务：执行副总裁、首席财务官 (首席财务官)


++	由于确定的机密部分(I)不是实质性的，以及(Ii)如果公开披露会对竞争造成伤害，展品的部分已被省略。