INSM-20210331
错误2021Q10001104506--12-31美国-GAAP：ProductMember美国-GAAP：ProductMember0.025538400011045062021-01-012021-03-31Xbrli：共享00011045062021-05-03Iso4217：美元00011045062021-03-3100011045062020-12-31Iso4217：美元Xbrli：共享00011045062020-01-012020-03-310001104506美国-GAAP：CommonStockMember2019-12-310001104506US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-12-310001104506美国-公认会计准则：留存的耳机成员(ReainedEarningsMember)2019-12-310001104506Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2019-12-3100011045062019-12-310001104506美国-公认会计准则：留存的耳机成员(ReainedEarningsMember)2020-01-012020-03-310001104506Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2020-01-012020-03-310001104506INSM：StockOptionsAndESPPSharesMember美国-GAAP：CommonStockMember2020-01-012020-03-310001104506INSM：StockOptionsAndESPPSharesMemberUS-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-01-012020-03-310001104506INSM：StockOptionsAndESPPSharesMember2020-01-012020-03-310001104506美国-GAAP：CommonStockMember2020-01-012020-03-310001104506US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-01-012020-03-310001104506美国-GAAP：CommonStockMember2020-03-310001104506US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-03-310001104506美国-公认会计准则：留存的耳机成员(ReainedEarningsMember)2020-03-310001104506Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2020-03-3100011045062020-03-310001104506美国-GAAP：CommonStockMember2020-12-310001104506US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-12-310001104506美国-公认会计准则：留存的耳机成员(ReainedEarningsMember)2020-12-310001104506Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2020-12-310001104506美国-公认会计准则：留存的耳机成员(ReainedEarningsMember)2021-01-012021-03-310001104506Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2021-01-012021-03-310001104506INSM：StockOptionsAndESPPSharesMember美国-GAAP：CommonStockMember2021-01-012021-03-310001104506INSM：StockOptionsAndESPPSharesMemberUS-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2021-01-012021-03-310001104506INSM：StockOptionsAndESPPSharesMember2021-01-012021-03-310001104506美国-GAAP：CommonStockMember2021-01-012021-03-310001104506US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2021-01-012021-03-310001104506美国-GAAP：CommonStockMember2021-03-310001104506US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2021-03-310001104506美国-公认会计准则：留存的耳机成员(ReainedEarningsMember)2021-03-310001104506Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2021-03-310001104506Us-gaap:CarryingReportedAmountFairValueDisclosureMember美国-GAAP：公允价值衡量递归成员2021-03-310001104506美国-GAAP：公允价值衡量递归成员美国-GAAP：公允价值输入级别1成员Us-gaap:EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMember2021-03-310001104506美国-GAAP：公允价值衡量递归成员US-GAAP：公允价值输入级别2成员Us-gaap:EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMember2021-03-310001104506美国-GAAP：公允价值衡量递归成员美国-公认会计准则：公允价值输入级别3成员Us-gaap:EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMember2021-03-310001104506Us-gaap:CarryingReportedAmountFairValueDisclosureMember美国-GAAP：公允价值衡量递归成员2020-12-310001104506美国-GAAP：公允价值衡量递归成员美国-GAAP：公允价值输入级别1成员Us-gaap:EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMember2020-12-310001104506美国-GAAP：公允价值衡量递归成员US-GAAP：公允价值输入级别2成员Us-gaap:EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMember2020-12-310001104506美国-GAAP：公允价值衡量递归成员美国-公认会计准则：公允价值输入级别3成员Us-gaap:EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMember2020-12-31INSM：安全性Xbrli：纯0001104506Insm:OnePointSevenFivePercentConvertibleSeniorNoteDue2025MemberUS-GAAP：可转换NotesPayableMember2021-03-310001104506Us-gaap:CarryingReportedAmountFairValueDisclosureMember美国-GAAP：公允价值衡量递归成员US-GAAP：公允价值输入级别2成员2021-03-310001104506US-GAAP：可转换NotesPayableMember2021-03-310001104506美国-GAAP：员工股票期权成员2021-01-012021-03-310001104506美国-GAAP：员工股票期权成员2020-01-012020-03-310001104506美国-GAAP：RestrictedStockUnitsRSUMember2021-01-012021-03-310001104506美国-GAAP：RestrictedStockUnitsRSUMember2020-01-012020-03-310001104506INSM：EmployeeAndDirectorsStockOptionsMember2021-01-012021-03-310001104506INSM：EmployeeAndDirectorsStockOptionsMember2020-01-012020-03-310001104506美国-GAAP：RestrictedStockUnitsRSUMember2021-01-012021-03-310001104506美国-GAAP：RestrictedStockUnitsRSUMember2020-01-012020-03-310001104506美国-GAAP：可转换债务证券成员2021-01-012021-03-310001104506美国-GAAP：可转换债务证券成员2020-01-012020-03-310001104506INSM：客户会员US-GAAP：客户集中度风险成员美国-GAAP：SalesRevenueProductLineMember2021-01-012021-03-310001104506INSM：客户会员US-GAAP：客户集中度风险成员美国-GAAP：SalesRevenueProductLineMember2020-01-012020-03-310001104506INSM：CustomerBMemberUS-GAAP：客户集中度风险成员美国-GAAP：SalesRevenueProductLineMember2021-01-012021-03-310001104506INSM：CustomerBMemberUS-GAAP：客户集中度风险成员美国-GAAP：SalesRevenueProductLineMember2020-01-012020-03-310001104506US-GAAP：客户集中度风险成员美国-GAAP：SalesRevenueProductLineMemberINSM：CustomerCMember2021-01-012021-03-310001104506US-GAAP：客户集中度风险成员美国-GAAP：SalesRevenueProductLineMemberINSM：CustomerCMember2020-01-012020-03-310001104506美国-GAAP：InProcessResearchAndDevelopmentMember2020-01-010001104506美国-GAAP：InProcessResearchAndDevelopmentMember2021-01-012021-03-310001104506美国-GAAP：InProcessResearchAndDevelopmentMember2021-03-310001104506US-GAAP：许可协议成员2020-01-010001104506US-GAAP：许可协议成员2021-01-012021-03-310001104506US-GAAP：许可协议成员2021-03-3100011045062020-01-010001104506美国-GAAP：设备成员2021-01-012021-03-310001104506美国-GAAP：设备成员2021-03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美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，20549
表格：10-Q
(标记一)
☒    根据1934年《证券交易法》第13或15(D)节规定的季度报告
在截至本季度末的季度内2021年3月31日
或
☐    根据1934年“证券交易法”第13或15(D)节提交的过渡报告
在从日本到日本的过渡期内，日本将从欧洲过渡到欧洲，而日本将从欧洲过渡到日本。
佣金档案编号000-30739
Insmed Inc.ORPORATED，ORPORATED
(注册人的确切姓名载于其章程)
维吉尼亚54-1972729
(注册成立或组织的州或其他司法管辖区)(税务局雇主身分证号码)
700号美国202/206号高速公路,
 
桥水, 新泽西
08807
(主要行政办公室地址)(邮政编码)
(908) 977-9900
(登记人的电话号码包括区号)
不适用
(前姓名、前地址和前财政年度，如果自上次报告以来发生变化)
根据该法第12(B)条登记的证券：
每节课的标题交易符号注册的每个交易所的名称
普通股，每股面值0.01美元INSM纳斯达克全球精选市场
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》(Securities Exchange Act)第13节或第15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否一直遵守此类提交要求。是 x*不是。☐
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。是 x*不是。☐
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司还是新兴的成长型公司。请参阅《交易法》规则第312b-2条中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型加速滤波器 x
加速文件管理器o
非加速文件管理器o
规模较小的报告公司。☐
新兴成长型公司☐


如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据交易法第(13)(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如交易法规则第312b-2条所定义)。*是。☐*不是。x
截至2021年5月3日，有103,492,007注册人已发行普通股的股份。


目录
Insmed公司
表格310-Q
截至2021年3月31日的季度
 
索引
第一部分：财务报告信息
 
项目1
合并财务报表
 
截至2021年3月31日(未经审计)和2020年12月31日的合并资产负债表
3
 
截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月综合全面损失表(未经审计)
4
截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月股东权益综合报表(未经审计)
5
 
截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月合并现金流量表(未经审计)
6
 
合并财务报表附注(未经审计)
7
项目2
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析
18
第3项
关于市场风险的定量和定性披露
32
项目4
管制和程序
33
第二部分：其他信息
项目1
法律程序
33
第1A项
风险因素
33
项目2
未登记的股权证券销售和收益的使用
33
项目6
陈列品
34
签名
35
 
除非上下文另有说明，否则本表格中对“Insmed InCorporation”的引用指的是弗吉尼亚州的Insmed InCorporation，而“Company”、“Insmed”、“We”、“us”和“Our”指的是Insmed InCorporation及其合并的子公司。“Insmed InCorporation”指的是弗吉尼亚州的一家公司，而“Company”、“Insmed”、“We”和“Our”是指Insmed InCorporation及其合并子公司。Insmed、PULMOVANCE、ARIKARES和Arikayce是Insmed公司的商标。此10-Q表格还包含第三方的商标。在10-Q表格中出现的另一家公司的每个商标都是其所有者的财产。

2
目录
第一部分：财务信息
 
项目1.合并财务报表
 
Insmed公司
合并资产负债表
(单位为千，面值和共享数据除外) 
自.起自.起
2021年3月31日2020年12月31日
 (未经审计) 
资产  
流动资产：  
现金和现金等价物$409,751 $532,756 
应收账款17,628 16,562 
库存52,060 49,592 
预付费用和其他流动资产21,565 23,982 
流动资产总额501,004 622,892 
无形资产，净值47,998 49,261 
固定资产净额52,684 53,953 
融资租赁使用权资产10,064 10,334 
经营性租赁使用权资产34,279 32,946 
其他资产46,362 26,769 
总资产$692,391 $796,155 
负债和股东权益  
流动负债：  
应付帐款$22,422 $42,853 
应计费用41,289 37,807 
应计补偿10,149 25,591 
融资租赁负债1,119 1,081 
经营租赁负债6,418 11,475 
流动负债总额81,397 118,807 
长期债务361,575 356,318 
长期融资租赁负债14,417 14,713 
长期经营租赁负债24,068 21,255 
其他长期负债9,298 9,178 
总负债490,755 520,271 
股东权益：  
普通股，$0.01票面价值；500,000,000授权股份，103,278,670和102,763,060已发行和流通股分别于2021年3月31日和2020年12月31日。
1,033 1,028 
额外实收资本2,122,743 2,105,252 
累计赤字(1,922,230)(1,830,589)
累计其他综合收益90 193 
股东权益总额201,636 275,884 
总负债和股东权益$692,391 $796,155 
见合并财务报表附注
3
目录
Insmed公司
合并全面损失表(未经审计)
(单位为千，每股数据除外)

 截至3月31日的三个月，
 20212020
产品收入，净额$40,214 $36,860 
运营费用：  
产品收入成本(不包括无形资产摊销)9,844 8,438 
研发61,390 36,184 
销售、一般和行政51,550 51,346 
无形资产摊销1,263 1,249 
总运营费用124,047 97,217 
营业亏损(83,833)(60,357)
投资收益33 1,404 
利息支出(7,559)(7,411)
其他(费用)收入，净额(43)36 
所得税前亏损(91,402)(66,328)
所得税拨备239 36 
净损失$(91,641)$(66,364)
每股基本和摊薄净亏损$(0.89)$(0.74)
已发行的加权平均基本普通股和稀释普通股
103,040 89,779 
净损失$(91,641)$(66,364)
其他全面收益(亏损)：  
外币兑换损失(103)(37)
全面损失总额$(91,744)$(66,401)
 
见合并财务报表附注

4
目录
Insmed公司
合并股东权益报表(未经审计)
(单位：千)


 普通股其他内容
实缴
资本		累计
赤字		累计
其他
全面
收益(亏损)		总计
股票金额
2020年1月1日的余额89,682 $897 $1,797,286 $(1,536,499)$(10)$261,674 
综合亏损：      
净损失(66,364)(66,364)
其他综合损失(37)(37)
股票期权的行使与ESPP股票发行151 2 2,424 2,426 
发行普通股以归属RSU27 — — 
股票补偿费用9,002 9,002 
2020年3月31日的余额89,860 $899 $1,808,712 $(1,602,863)$(47)$206,701 
2021年1月1日的余额102,763 $1,028 $2,105,252 $(1,830,589)$193 $275,884 
综合亏损：      
净损失(91,641)(91,641)
其他综合损失(103)(103)
股票期权的行使与ESPP股票发行416 4 6,956 6,960 
发行普通股以归属RSU100 1 1 
股票补偿费用10,535 10,535 
2021年3月31日的余额103,279 $1,033 $2,122,743 $(1,922,230)$90 $201,636 

见合并财务报表附注
5
目录
Insmed公司
合并现金流量表(未经审计)
(单位：千)

 截至3月31日的三个月，
 20212020
经营活动  
净损失$(91,641)$(66,364)
对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行调整：  
折旧2,388 2,266 
无形资产摊销1,263 1,249 
基于股票的薪酬费用10,535 9,002 
债务发行成本摊销350 349 
债务贴现的增加4,907 4,650 
融资租赁摊销费用270 360 
非现金经营租赁费用5,208 1,536 
营业资产和负债变动情况：  
应收账款(1,066)2,078 
库存(2,754)(2,332)
预付费用和其他流动资产2,056 4,341 
其他资产(19,731)(1,568)
应付帐款(20,273)4,169 
应计费用和其他(4,686)(7,480)
应计补偿(15,107)(10,191)
用于经营活动的现金净额(128,281)(57,935)
投资活动  
固定资产购置(1,181)(2,679)
用于投资活动的净现金(1,181)(2,679)
融资活动  
行使股票期权、ESPP和RSU归属的收益6,961 2,426 
融资租赁本金的支付(258)(292)
融资活动提供的现金净额6,703 2,134 
汇率对现金和现金等价物的影响(246)(7)
现金和现金等价物净减少(123,005)(58,487)
期初现金及现金等价物532,756 487,429 
期末现金和现金等价物$409,751 $428,942 
现金流量信息的补充披露：  
支付利息的现金$4,271 $4,381 
缴纳所得税的现金$672 $414 
 见合并财务报表附注

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目录
Insmed公司
未经审计的合并财务报表附注
 
1.                                    公司和呈报依据

Insmed是一家全球性生物制药公司，其使命是改变严重和罕见疾病患者的生活。该公司的第一个商业产品Arikayce在美国被批准为Arikayce(阿米卡星脂质体吸入剂混悬液)，在欧洲被批准为Arikayce®脂质体590毫克雾化喷雾剂分散体和日本的Arikayce吸入剂590毫克(硫酸阿米卡星吸入剂产品)。Arikayce于2018年9月在美国获得加速批准，用于治疗禽分枝杆菌复杂(MAC)肺部疾病作为联合抗菌药物方案的一部分，用于在难治环境中有有限或没有替代治疗选择的成人患者。2020年10月，欧盟委员会(EC)批准Arikayce用于治疗由MAC引起的非结核分枝杆菌(NTM)肺部感染，这些成年人的治疗选择有限，但没有囊性纤维性肺炎。BroSis(CF)2021年3月，日本厚生劳动省(MHLW)批准Arikayce用于治疗由MAC引起的NTM肺部疾病，这些患者对先前使用多药方案治疗没有足够的反应。由MAC引起的NTM肺病(该公司称之为MAC肺病)是一种罕见的慢性感染，可导致不可逆转的肺损伤，并可能致命。该公司的临床阶段产品线包括Brensocatib和Treprostinil Palmil吸入粉(TPIP)。Brensocatib是一种小分子、口服、可逆的二肽基肽酶1(DPP1)抑制剂，该公司正在开发该药，用于治疗支气管扩张和其他中性粒细胞介导的疾病。TPIP是一种吸入型曲前汀前体药物曲普替尼棕榈醇，它可能为肺动脉高压(PAH)和其他罕见的肺部疾病提供一种不同的产品类型。
该公司于1999年11月29日在弗吉尼亚州联邦注册成立，其主要执行办事处设在新泽西州布里奇沃特。该公司在美国、法国、德国、爱尔兰、意大利、荷兰、瑞士、英国(英国)和日本设有法人实体。
 
随附的未经审计的中期合并财务报表是根据表格10-Q的报告规则和规定编制的。因此，美国普遍接受的会计原则要求完整的合并财务报表所需的某些信息和披露不包括在本报告中。未经审计的中期综合财务报表应与已审计的综合财务报表及其附注一并阅读，该附注载于本公司的截至2020年12月31日的年度Form 10-K年报.
 
任何过渡期的经营业绩不一定代表全年的经营业绩。本文提供的未经审计的中期综合财务信息反映了管理层认为对所列示期间的财务状况、经营业绩和现金流量进行公允陈述所需的所有正常调整。所有公司间交易和余额都已在合并中冲销。
 
该公司有$409.8截至2021年3月31日的现金和现金等价物为100万美元，报告净亏损$91.6截至2021年3月31日的三个月为100万美元。从历史上看，该公司通过公开发行股权证券和债务融资来为其运营提供资金。该公司于2018年10月开始阿里凯斯的商业发货。该公司预计将继续出现综合经营亏损，包括其在美国和某些国际实体的亏损，同时为Arikayce、Brensocatib、TPIP及其其他流水线项目的研发活动提供资金，继续并开始Arikayce的商业前、商业化和监管活动，并为其他一般和行政活动提供资金。

该公司预计其未来的现金需求将是巨大的，公司可能需要筹集更多的资金来支持运营，包括Arikayce的继续商业化和与Arikayce相关的更多临床试验，以开发Brensocatib和TPIP，并开发、收购、授权或共同推广其他产品或候选产品，包括那些治疗多种罕见疾病的产品或候选产品。未来任何融资或其他交易的来源、时间和可用性将主要取决于公司的商业、监管和开发活动的持续进展。任何股权或债务融资也将取决于当时的股权和债务市场状况和利率。如果公司无法在需要时获得足够的额外资金，公司可能被迫推迟、限制或取消其全部或部分开发计划或商业化努力。该公司相信，它目前有足够的资金来满足至少未来12个月的财务需求。

风险和不确定性-关于新型冠状病毒(新冠肺炎)的大流行存在许多不确定性，该公司正在密切监测这种大流行对其业务的各个方面的影响，包括这种大流行将如何影响其患者、员工、供应商、销售商、业务伙伴和分销渠道。虽然疫情没有对公司截至2021年3月31日的三个月的财务业绩和业务运营产生实质性影响，但
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目录
由于众多不确定性，公司无法预测新冠肺炎在未来一段时间内将对其财务状况和经营业绩产生的影响。该公司将继续评估新冠肺炎疫情的不断演变的影响，并将根据需要对其运营进行调整。

2.                                      重要会计政策摘要
 
以下是本公司综合财务报表附注2所述本公司主要会计政策所需的中期披露最新资料。截至2020年12月31日的年度Form 10-K年报:
 
公允价值计量-该公司根据与用于计量其公允价值的投入相关的判断水平，对其在财务报表中按公允价值计量和报告的金融资产和负债进行经常性分类。与用于确定金融资产和负债公允价值的投入相关的主观量直接相关的层级如下：
 
•第1级-投入是在计量日期相同资产或负债的活跃市场上未经调整的报价。
 
•第2级-可直接或间接观察资产或负债的投入(第1级所包括的报价除外)，方法是与计量日期的市场数据和工具的预期寿命相关。
 
•级别3-输入反映了管理层对测量日期市场参与者将使用什么对资产或负债进行定价的最佳估计。考虑到了估值技术中固有的风险和模型输入中固有的风险。
 
按公允价值经常性计量的每一主要金融资产和负债类别均根据估值中的重大投入的最低水平进行分类。公允价值等级还要求一个实体在计量公允价值时最大限度地利用可观察到的投入，最大限度地减少使用不可观察到的投入。一级金融工具一般包括在活跃市场上市的美国国债和共同基金。
 
截至2021年3月31日和2020年12月31日，该公司唯一按公允价值计量的金融资产和负债是由现金和现金等价物组成的一级资产。该公司的现金和现金等价物允许每日赎回，这些投资的公允价值基于控股金融机构提供的活跃市场的报价。下表显示了按公允价值经常性计量的资产和负债及其账面价值(单位：百万)：

2021年3月31日
公允价值
账面价值1级2级3级
现金和现金等价物$409.8 $409.8 $— $— 

2020年12月31日
公允价值
账面价值1级2级3级
现金和现金等价物$532.8 $532.8 $— $— 

该公司在每个季度末确认公允价值体系内各级别之间的转移(如果有的话)。有几个不是分别在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月内调入或调出1级、2级或3级。

截至2021年3月31日和2020年12月31日，本公司持有不是处于未实现损益状态的证券。

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目录
该公司审查每个证券季度的状况，以确定是否发生了非临时性的减损。该公司已确定，在截至2021年3月31日的季度内，除临时性减值外，没有其他减值。在作出厘定时，本公司会考虑多项因素，包括：(1)下跌的重要性；(2)该等证券的评级是否低于投资级；(3)该等证券的未变现亏损状况已有多长时间；及(4)本公司是否有能力及意图将投资保留一段足够的时间，以供其收回。

本公司负债部分的估计公允价值1.75截至2021年3月31日，2025年到期的可转换优先票据(可转换票据)(按公允价值计量目的归类为二级负债)为$512.3根据当前市场因素和本公司按可转换票据可比条款获得债务的能力确定。$361.6截至2021年3月31日可转换债券的百万账面价值不包括美元83.1百万美元和$5.3债务贴现和发行成本的未摊销部分分别为100万欧元。
 
每股净亏损--每股基本净亏损以期内已发行普通股加权平均数除以净亏损计算，每股摊薄净亏损以期内已发行普通股及其他稀释性证券加权平均数除以每股摊薄净亏损计算。由于公司出现净亏损，来自股票期权、限制性股票、限制性股票单位(RSU)和可转换债务证券的潜在摊薄证券将是反摊薄的。假设行使已发行股票期权和假设转换可转换票据产生的潜在摊薄普通股基于库存股方法确定。
 
下表列出了用于计算截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月基本和稀释后每股净亏损的普通股加权平均数的对账情况：
 
 截至3月31日的三个月，
 20212020
 (单位：万元，不包括每股净额)
分子：  
净损失$(91,641)$(66,364)
分母：  
用于计算每股基本净亏损的加权平均普通股：103,040 89,779 
稀释证券的影响：  
普通股期权— — 
限制性股票和RSU— — 
可转换债务证券— — 
计算稀释每股净亏损时使用的加权平均已发行普通股103,040 89,779 
每股净亏损：  
基本的和稀释的$(0.89)$(0.74)
 
以下潜在稀释证券已被排除在截至2021年3月31日和2020年3月31日的稀释加权平均流通股计算之外，因为它们的影响将是反稀释的(以千计)：
 
三月三十一号，
 20212020
普通股期权13,008 13,144 
未获授权的限制性股票和RSU915 930 
可转换债务证券11,492 11,492 
 
信用风险集中-可能使公司面临集中信用风险的金融工具主要包括现金和现金等价物。该公司将其现金等价物放在高信用质量的金融机构，并可能将其短期投资投资于美国国债、共同基金和政府机构债券。该公司已经建立了与信用评级和到期日相关的指导方针，以寻求保持安全性和流动性。
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目录
该公司面临着与产品销售相关的向客户提供信贷相关的风险。该公司不需要抵押品来确保其客户的应付金额。该公司使用预期损失法来计算应收贸易账款的备抵。该公司对预期信贷损失的计量是基于过去事件的相关信息，包括历史经验、当前状况以及影响报告金额可收回性的合理和可支持的预测。本公司目前没有应收贸易应收账款的实质性拨备。下表显示了截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月，公司最大的三个客户代表的总生产总值的百分比。
三月三十一号，
20212020
客户A26%26%
客户B25%27%
客户C22%25%

该公司依靠第三方制造商和供应商制造和供应其产品。供应商或制造商无法满足公司的供应要求可能会对未来的经营业绩产生重大影响。与供应商或制造商关系的改变，或其业务的不利变化，都可能对未来的经营业绩产生重大影响。

收入确认—根据会计准则编纂(ASC)606，与客户签订合同的收入，当客户获得对承诺的货物或服务的控制权时，公司确认收入，数额反映公司预期从所提供的货物或服务中获得的对价。为了确定ASC 606范围内安排的收入确认，该公司执行以下五个步骤：(1)确定与客户的合同；(2)确定合同中的履约义务；(3)确定交易价格；(4)将交易价格分配给合同中的履约义务；以及(5)在实体履行履约义务时确认收入。在合同开始时，公司评估每份合同中承诺的商品或服务，确定属于履约义务的商品或服务，并评估每一项承诺的商品或服务是否不同。然后，该公司确认在履行履行义务时或作为履行义务时分配给相应履行义务的交易价格的金额为收入。对于属于ASC 606范围内的所有合同，该公司确定了一项履约义务：向其客户出售Arikayce。该公司尚未产生任何与与客户签订合同相关的增量成本，也未将其资本化。

产品收入净额主要由Arikayce在美国的净销售额组成。产品收入在公司完成并满足上述所有五个步骤后确认。该公司在美国的客户包括专业药店和专业分销商。

收入按净销售价(交易价)记录，其中包括为(A)客户积分(如即时付款和专业药店费用的发票折扣)、(B)估计的政府回扣(如Medicaid和Medicare Part D报销)和估计的管理护理回扣、(C)估计的按存储容量使用计费以及(D)估计的共付援助费用建立的可变对价的估计。这些准备金是基于从相关销售中赚取或索赔的金额，并被归类为应收账款的减少(即时支付折扣和按存储容量使用计费)、预付费用(共付援助)或流动负债(回扣)。在适当的情况下，这些估计考虑了一系列可能的结果，这些结果是对相关因素进行概率加权的，例如公司的历史经验、当前的合同和法律要求以及预测的客户购买和支付模式。总体而言，这些准备金反映了该公司根据适用合同条款对其有权获得的对价金额的最佳估计。交易价格中包含的可变对价金额可能受到限制，只有在确认的累计收入金额很可能不会在未来期间发生重大逆转的情况下，才会计入净销售价格中。最终收到的实际对价金额可能与公司的估计不同。如果未来的实际结果与预期不同，公司将调整这些估计，这将影响产品净收入和在这些差异已知期间的收益。

客户信用：公司向客户提供各种形式的对价，包括增强服务的费用和及时付款折扣。向专业药店销售以获得及时付款、折扣和服务费的付款条件是基于与各专业药店商定的合同费率。该公司预计其客户将获得这些折扣和费用，因此，在确认这些收入时，这些折扣和费用将从总产值中扣除全部金额。

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目录
回扣：本公司与政府机构和管理医疗组织，或集体与第三方付款人签订合同，因此Arikayce将有资格获得此类第三方付款人的购买或部分或全部退款。该公司估计它将提供给第三方付款人的回扣，并在确认收入时从总收入中扣除这些估计金额。这些准备金记录在确认收入的同一时期，导致产品收入减少并建立流动负债。当前负债计入合并资产负债表的应计费用。该公司根据(I)公司与这些第三方付款人的合同、(Ii)适用于政府资助项目的政府强制折扣、(Iii)估计付款人组合的概率加权的一系列可能结果以及(Iv)从公司的专业药店获得的信息，估计它将向第三方付款人提供的回扣。(I)公司与这些第三方付款人签订的合同；(Ii)适用于政府资助项目的政府强制折扣；(Iii)对估计付款人组合进行概率加权的一系列可能结果；以及(Iv)从公司专业药店获得的信息。

按存储容量使用计费：按存储容量使用计费是某些签约客户(目前是公共卫生服务机构和联邦政府实体)通过联邦供应时间表直接从公司的专业分销商购买时发生的折扣。签约客户一般以折扣价购买产品，专业经销商反过来向公司收取专业经销商最初支付的价格与签约客户支付的折扣价格之间的差额。该公司估计提供给专业经销商的退款，并在确认收入时从生产总值和应收账款中扣除这些估计金额。

共同支付援助：拥有商业保险并符合一定资格要求的患者可以获得共同支付援助。根据该计划的条款和关于为类似的特种药品提供的计划的信息，该公司估计平均自付缓解金额和它预期参加该计划的患者的百分比，以便建立自付援助的应计项目。这些准备金在确认相关收入的同期入账，导致产品收入减少。该公司根据实际赎回活动和对与本期销售相关的未来赎回的估计，调整其共同支付援助的应计项目。

如果公司的任何或全部实际经验与其估计不同，公司可能需要调整前期应计项目，从而影响调整期间的收入。

该公司还确认了与欧洲某些早期接入计划(EAP)相关的收入，其中包括对法国国家药品和保健品安全局的销售。法国国家药品和保健品安全局授予Arikayce临时使用授权(Autorization Temporaire d‘Utilization，简称ATU)，以及来自德国和其他国家和地区的指定患者计划的收入。EAP的目的是根据当地法规，在产品商业化之前，在指定患者的基础上提供产品。2020年12月，在获得欧盟批准后，公司开始确认Arikayce在德国的商业销售产品收入。

存货和产品收入成本(不包括无形资产摊销)-存货按成本和可变现净值两者中较低者列报。在FDA于2018年9月批准Arikayce后，该公司开始将库存成本资本化。库存以先进先出(FIFO)的方式出售。公司定期检查库存是否过期和过时，并在必要时进行相应的减记。如果在制造过程中不符合质量规范，则在确定的期间内将此类库存注销到产品收入成本(不包括无形资产的摊销)。

产品收入成本(不包括无形资产的摊销)主要包括与所售Arikayce的制造相关的直接和间接成本，包括第三方制造成本、包装服务、运费和管理费用的分配，以及特许权使用费和基于收入的里程碑付款。成本是使用标准成本法确定的，该方法近似于实际成本，并假定为先进先出货流。

在FDA批准Arikayce之前，该公司在发生的期间内支出了所有与库存相关的成本。用于临床开发目的的库存在消耗时计入研发费用。

租契-2016年2月，FASB发布了ASU 2016-02，租赁(主题842)，目的是通过在资产负债表上确认根据先前公认的会计原则归类为经营租赁的租赁资产和租赁负债，以提高组织之间的透明度和可比性。ASU 2016-02要求承租人确认支付租赁款项的负债(租赁负债)和资产负债表上代表其在租赁期内使用标的资产的权利的使用权(ROU)资产。

租赁是一种合同或合同的一部分，它传达了控制使用明示或隐含标识的财产、厂房或设备的权利，以换取对价。如果公司获得获得该资产实质上所有经济利益的权利或指导该资产使用的权利，则将该资产的控制权转让给该公司。这个
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公司根据协议期限内未来固定租赁付款的现值，在租赁开始日确认ROU资产和租赁负债。如果这种方法更能代表预期从标的资产获得收益的模式，则在租赁期内按直线法摊销净资产或根据消费摊销净资产。租赁负债增加收益，并在向卖方支付租赁款项时减少。变动租赁付款在导致付款的事件发生时确认，并在全面收益表中与固定租赁付款产生的费用在同一项目中确认。

根据主题842，使用租赁中隐含的利率来测量租赁的现值，或者，如果隐含利率不可确定，则使用承租人的隐含借款利率来衡量租赁。由于隐含利率通常不可用，本公司根据租赁开始日可获得的信息使用其隐含借款利率来确定未来租赁付款的现值。隐含借款利率接近本公司在类似期限内以抵押方式借款所需支付的利率，金额相当于租赁付款。

参考附注7-租契有关公司租赁组合的详细信息，包括主题842所需披露的信息。

最近采用的会计公告-2016年6月，FASB发布了ASU 2016-13年度金融工具-信贷损失，其中要求按摊余成本基础计量的金融资产以预计收取的净额列报。本会计准则修订减值模型，利用预期损失法取代金融工具(包括应收贸易账款)的已发生损失法。该公司对预期信贷损失的计量是基于过去事件的相关信息，包括历史经验、当前状况以及影响报告金额可收回性的合理和可支持的预测。本公司采用ASU 2016-13，自2020年1月1日起生效。指南的不同方面需要修改、回顾或预期采用。该标准的采用并未对公司的合并财务报表产生实质性影响。

新会计公告(尚未采纳)-2020年8月，财务会计准则委员会(FASB)发布了ASU 2020-06，可转换工具的债务会计，以降低将美国公认会计原则(GAAP)应用于某些具有负债和股权特征的金融工具的复杂性。对于可转换工具，可转换债务工具的会计模型数量减少，这导致与现行GAAP相比，从宿主合同中单独确认的嵌入式转换特征更少。只有符合衍生工具定义或发行有可观溢价的可转换票据，才会继续受分拆模式约束。ASU 2020-06将在2021年12月15日之后的财年生效。修改的追溯和完全追溯的过渡方法都是允许的。本公司目前正在评估采用ASU 2020-06对其合并财务报表的影响。
 
3.            库存

截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司的库存余额包括以下内容(单位：千)：
2021年3月31日2020年12月31日
原料$23,052 $21,601 
在制品18,901 18,754 
成品10,107 9,237 
$52,060 $49,592 

存货以成本和可变现净值中的较低者表示，由原材料、在制品和产成品组成。在FDA于2018年9月批准Arikayce后，该公司开始将库存成本资本化。自那时以来，该公司没有记录任何重大的库存减记。该公司目前使用数量有限的第三方合同制造组织(CMO)来生产其库存。

4.                                      无形资产，净值
 
截至2021年3月31日，该公司的可识别无形资产包括收购的Arikayce研发和支付给PAI的使用PAI的Lamira许可证的里程碑。®作为FDA和EC分别于2018年9月和2020年10月批准Arikayce的结果，Arikayce用于向患者交付Arikayce的雾化器系统。无形资产总额，净额为美元48.0百万美元和$49.3分别截至2021年3月31日和2020年12月31日。

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该公司于2018年10月开始摊销其无形资产，超过Arikayce最初的监管排他期12好几年了。据估计，未来五年每年无形资产的摊销约为美元。5.1每年百万美元。截至2021年3月31日的三个月，该公司无形资产的前滚情况如下(单位：千)：
2021
无形资产1月1日，加法摊销
三月三十一号，
收购Arikayce研发公司$47,289 $— $(1,213)$46,076 
Pari里程碑1,972 — (50)1,922 
$49,261 $— $(1,263)$47,998 

每当事件或环境变化显示该等资产的账面价值可能无法收回时，本公司便会检讨该等寿命有限的无形资产的可回收性。本公司认定，截至2021年3月31日，不存在寿命有限的无形资产减值指标。
 
5.    固定资产净额

固定资产按成本列报，折旧采用直线法，使用年限如下(以千计)：

资产描述估计数
使用寿命(年)		2021年3月31日2020年12月31日
实验室设备7$10,744 $10,352 
家具和固定装置75,917 5,917 
计算机硬件和软件
3-5
7,366 7,267 
办公设备788 88 
制造设备71,567 1,567 
租赁权的改进租期35,410 35,289 
在建工程(CIP)—22,330 21,823 
83,422 82,303 
减去：累计折旧(30,738)(28,350)
$52,684 $53,953 

6.                                      应计费用
 
截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司应计费用余额由以下部分组成(单位：千)：
2021年3月31日2020年12月31日
应计临床试验费用$12,117 $6,733 
应计专业费用9,804 8,594 
应计技术运营费用6,308 9,164 
应计应付特许权使用费3,385 3,423 
应计应付利息1,663 3,631 
应计销售免税额及相关费用7,476 5,051 
应计建造成本140 364 
其他应计费用396 847 
 $41,289 $37,807 
 
7.                                    租契

该公司的租赁组合主要包括办公空间、制造设施、研究设备和车队车辆。除本公司的公司总部租赁被分类为融资租赁外，本公司的所有租赁均被归类为经营租赁。该公司已经开始的租赁协议的条款从
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比一年至十年零十个月。在评估每份该等租约的年期时，由于其租赁协议缺乏经济诱因，本公司并无包括任何延长或终止租约的选择。符合短期租赁条件的租赁在发生时计入费用。这些短期租约对公司的财务状况并不重要。此外，本公司没有为所有类别的标的资产分开租赁和非租赁组成部分。本公司的租约并不包含剩余价值担保，亦不会转租其任何租赁资产。

该公司将其制造业务外包给CMO。在审查与其CMO的协议后，该公司确定这些合同包含专用制造设施的嵌入租赁。本公司从制造设施的使用中获得几乎所有的经济利益，有权指示设施在整个使用期间的使用方式和目的，供应商无权更改设施的操作说明。与生产设施相关的经营租赁、使用权资产和相应的租赁负债是生产合同有效期内最低保证金的总和。

该公司还记录了超过固定费用或最低担保的可变租赁付款的可变对价。与公司租赁安排有关的可变对价为#美元。0.2百万美元和$0.1截至2021年和2020年3月31日的三个月分别为100万美元。与CMO制造协议相关的可变成本是与Arikayce制造相关的直接成本，并在公司综合资产负债表的存货中资本化，而与Arikayce制造无关的与其他租赁安排相关的可变成本在公司的综合全面损失表中被归类为营业费用。

下表汇总了公司合并财务报表中包含的租赁的补充性非现金披露(单位：千)。
截至3月31日的三个月，
20212020
为以租赁义务交换而获得的使用权资产融资$— $— 
以租赁义务换取的经营性使用权资产$6,541 $22 

除了本公司先前已经开始并反映在综合财务报表中的租赁协议外，本公司还签订了尚未开始的额外租赁协议。该公司与Patheon公司就提高Arikayce商业库存的长期生产能力达成了某些协议。该公司已经确定，与Patheon的这些协议包含对制造设施和其中所包含的专业设备的嵌入租赁。讼费$26.8公司根据这些附加协议产生的百万美元已归类为 公司合并资产负债表中的其他资产。自开始之日起，预付成本和协议中规定的最低担保将合并，以建立经营租赁ROU资产和经营租赁负债。

8.                                    债务
 
2018年1月，本公司完成了可换股票据的包销公开发行，其中本公司出售了$450.0百万可换股票据本金总额，包括全数行使承销商购买额外可换股票据#美元的选择权50.0百万美元。扣除承销折扣和佣金及其他发售费用$14.2百万美元，大约是$435.8百万美元。可转换票据的利息每半年支付一次，从2018年7月15日开始，每年1月15日和7月15日到期。这些可转换票据将于2025年1月15日到期，除非提前转换、赎回或回购。

在2024年10月15日或之后，直到紧接2025年1月15日之前的第二个预定交易日的交易结束为止，持有人可以随时转换他们的可转换票据。转换后，持有者可以根据公司的选择，获得现金、公司普通股股票或现金和公司普通股股票的组合。初始转换率为每1,000美元可转换票据本金25.5384股普通股(相当于初始转换价约为1,000美元)。39.16每股普通股)。转换率将在某些情况下进行调整，但不会针对任何应计和未付利息进行调整。

持有人可以在2024年10月15日之前转换他们的可转换票据，但必须在下列情况下进行，前提是符合本公司与富国银行(Wells Fargo)作为受托人、日期为2018年1月26日的契约(日期为2018年1月26日)以及本公司与富国银行(补充后的契约)于2018年1月26日签订的第一份补充契约中规定的条件：(I)在本公司与富国银行之间于2018年1月26日签订的第一份补充契约中规定的条件：(I)本公司与富国银行(Wells Fargo)于2018年1月26日签署的第一份补充契约(经补充的契约)：五立即营业日期间
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在任何五连续交易日期间(测算期)，在测算期内的每个交易日，按可转换票据持有人的要求确定的每1,000美元可转换票据本金的交易价低于98(Ii)本公司选择向所有或实质上所有普通股持有人派发(A)任何权利、期权或认股权证(只要根据该计划发行的权利尚未脱离相联普通股)有权向所有或实质上所有普通股持有人派发任何权利、期权或认股权证(只要根据该计划发行的权利尚未脱离有关普通股的相联股份)，则该等权利、期权或认股权证将不会超过该等权利、期权或认股权证。45自该项分派宣布之日起计日起，认购或购买普通股股份，其每股价格低于该公司最近一次报告的普通股销售价格的平均数。10(B)本公司的资产、债务证券或购买本公司证券的权利，其每股价值由董事会合理厘定，超过(A)本公司的资产、债务证券或购买本公司证券的权利；或(B)在紧接该项分派宣布日期前一个交易日(包括该交易日)结束的连续交易日；或(B)本公司的资产、债务证券或购买本公司证券的权利10在紧接该项分配的宣布日期前一个交易日，普通股最新报告销售价格的%，(Iii)如果发生构成根本变化或彻底根本变化的交易或事件，或者如果本公司是(A)合并、法定或有约束力的股票交换或类似交易的一方，根据该交易，普通股将转换为现金、证券或其他财产或资产，或(B)任何出售、转让、在本公司及其附属公司全部或实质全部综合资产的一项交易或一系列交易中进行的租赁或其他转让或类似交易，全部或任何部分可换股票据可由持有人在自以下日期起或之后的任何时间交出以供转换30在交易预期生效日期之前的预定交易日，(Iv)如果在截至2018年3月31日的日历季度之后开始的任何日历季度内(且仅在该日历季度内)，至少20在以下期间的交易日(不论是否连续)30在上一个日历季度的最后一个交易日结束的连续交易日大于或等于130(V)如本公司发出赎回通知，持有人可在发出适用的赎回通知当日或之后的任何时间，交回与赎回通知有关的全部或任何部分可转换票据，直至(A)紧接相关赎回日期前的第二个营业日，或(B)如本公司未能在赎回通知所指定的赎回日期支付赎回价格，直至营业时间结束为止，以供兑换。(V)如本公司发出赎回通知，持有人可在发出适用的赎回通知当日或之后的任何时间，交回与赎回通知有关的全部或任何部分可转换票据，直至(A)紧接相关赎回日期前的第二个营业日，或(B)如本公司没有在赎回通知中指定的赎回日期支付赎回价格，
 
可转换票据可由本公司选择以现金、普通股或现金和普通股的组合结算，因此，本公司决定可转换票据中嵌入的转换选择权不需要作为衍生工具单独入账。然而，由于可转换票据属于现金可转换工具会计指引的范围，因此本公司须将可转换票据分为负债和权益两部分。截至发行日，负债部分的账面价值是通过衡量没有相关权益部分的类似负债的公允价值来计算的。公允价值基于现成的定价来源的数据，这些来源利用市场可观察到的投入和类似类型工具的其他特征。代表嵌入转换选择权的权益部分的账面金额是通过从可转换票据的总收益中减去负债部分的公允价值来确定的。负债部分本金金额超过账面金额的部分，按实际利息法在没有相关权益部分的类似负债的预期年限内摊销为利息支出。只要权益部分继续符合实体自有权益合同会计准则中的权益分类条件，就不会重新计量。可换股票据的负债部分于发行日的公允价值估计为#美元。309.1300万美元，实际利率为7.6%，因此，发行日的剩余权益部分为#美元。140.92000万。折价将在可转换票据期限内摊销为利息支出，剩余期限约为3.79好几年了。下表列出了该公司债务余额的账面价值(单位：千)：
 
2021年3月31日2020年12月31日
 1.752025年到期的可转换优先票据百分比
$450,000 $450,000 
*债务发行成本，未摊销(5,297)(5,646)
债务贴现(83,128)(88,036)
长期债务$361,575 $356,318 
 
截至2021年3月31日，截至到期日每一年的债务未来本金偿还情况如下(以千为单位)：
 
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截至12月31日的年度： 
2021$— 
2022— 
2023— 
2024— 
2025450,000 
 $450,000 
 
利息支出

截至2021年3月31日及2020年3月31日止三个月与可转换票据有关的利息支出，包括每半年以现金支付的合约息票、发行成本摊销、债务贴现累加及融资租赁利息支出如下(单位：千)：

截至三个月
三月三十一号，
20212020
合同利息支出$1,969 $1,973 
债务发行成本摊销350 349 
债务贴现的增加4,907 4,650 
可转换债务利息支出总额7,226 6,972 
融资租赁利息支出333 439 
减少利息支出$7,559 $7,411 

 
9.                                      股东权益
 
普通股-截至2021年3月31日，公司拥有500,000,000授权面值为$的普通股0.01每股及103,278,670已发行和已发行的普通股。此外，截至2021年3月31日，本公司已预留13,007,668在行使已发行股票期权时发行的普通股，以及915,147在RSU归属时发行的普通股股票。该公司还保留了11,492,280 转换可转换票据时发行的普通股，可根据契约进行调整。

2021年2月，公司与SVB Leerink LLC(SVB Leerink)签订了一项销售协议，出售我们普通股的股份，总销售收入最高可达$250.0此外，SVB Leerink还不时通过一项“在市场上”的股权发行计划(ATM计划)，由SVB Leerink担任销售代理。截至2021年3月31日，公司尚未根据自动取款机计划出售或发行任何股票。

在第二季度到2020年，公司完成了承销的公开发行11,155,000公司普通股，包括1,455,000根据行使承销商向本公司购买额外股份的全部选择权而发行的股份，aT公开发行价为$1美元。23.25每股。本公司出售股份所得款项净额，扣除承销折扣及发售费用$13.5百万美元，是$245.9百万美元。

优先股-截至2021年3月31日，公司拥有200,000,000面值为$的授权优先股股份0.01每股及不是发行并发行了优先股。

10.                                基于股票的薪酬
 
公司现行股权薪酬计划--2019年股权激励计划，于2019年5月16日在公司年度股东大会上获得股东批准。2019年激励计划由公司董事会薪酬委员会管理。根据2019年激励计划条款，公司有权根据其普通股授予多种激励奖励，包括股票期权(包括激励性股票期权和非合格股票期权)、RSU、绩效期权/股票和其他股票奖励，这些奖励包括股票期权(包括激励性股票期权和非合格股票期权)、RSU、绩效期权/股票和其他股票奖励。
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员工董事。2019年5月16日，经股东批准的2019年激励计划，3,500,000根据该计划，股票被授权发行，加上根据2017年激励计划、2015年激励计划和2013年激励计划当时未予奖励的任何股票，这些股票随后被取消、终止、未赚取、到期、被没收、因任何原因失效或在没有交付股票的情况下以现金结算。2020年5月12日，在公司2020年年度股东大会上，公司股东通过了对《2019年激励计划》的修订，规定增发4,500,000该计划下的股份。公司已向股东提交提案，拟在2021年股东年会上批准对2019年激励计划的第二次修订。2019年激励计划的第二项修正案如果获得批准，将规定发放额外的2,750,000股份。截至2021年3月31日，3,794,909根据2019年激励计划，股票仍供未来发行。2019年激励计划将于2029年5月16日终止，除非根据其条款提前延长或终止。此外，公司还不时向新员工发放股票期权奖励，奖励是根据纳斯达克的奖励奖励例外情况，即股东批准授予股权补偿的要求而做出的。在截至2021年3月31日的三个月内，本公司授予激励股票期权，包括87,790将公司普通股分配给新员工。
 
2018年5月15日，2018年员工购股计划(2018 ESPP)在公司2018年年度股东大会上获得股东通过。本公司已根据2018年ESPP预留以下内容供发行：(I)1,000,000普通股，自2019年1月1日起至2023年12月31日止，于每个历年的第一天增加相当于(A)较小者的额外股数，加1(2)股，自2019年1月1日起至2023年12月31日止1,200,000普通股股份，(B)2在该日普通股流通股数量的百分比和(C)由管理人确定的数额。

股票期权-截至2021年3月31日，有$77.2与未归属股票期权相关的未确认薪酬支出，预计将在加权平均期限内确认。f 2.1好几年了。截至2021年3月31日，有不是未完成的性能条件选项。
  
限售股单位 -截至2021年3月31日，有$20.2与未归属RSU奖励相关的未确认补偿支出1.8亿美元，预计将在加权平均期限内确认2.4好几年了。
 
下表汇总了截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月与股票期权和RSU相关的综合综合损失表中记录的基于股票的补偿费用总额(单位：百万)：
 截至3月31日的三个月，
 20212020
研发$3.7 $2.8 
销售、一般和行政6.8 6.2 
总计$10.5 $9.0 
 
11.                                 所得税
 
该公司的所得税拨备为#美元。0.2百万美元和$0.0截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月分别为3.6亿美元和3.8亿美元。所有时期的所得税拨备主要是由于公司的某些国际子公司，这些子公司在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月内有应纳税所得额。此外，该公司还受到某些州税收的影响，这些税收实际上是对修改后的毛收入征收所得税。在公司有净亏损的司法管辖区，公司的递延税项资产计入了全额估值津贴，因此不是税收优惠已记录在案。

本公司须缴纳美国联邦和州所得税，税务审计诉讼时效适用于本公司截至2017年及以后年度的联邦纳税申报单，一般适用于某些州2016年及以后年度。除截至2009年12月31日的年度外，公司自成立以来一直出现净营业亏损。该等亏损结转将在使用该等亏损的任何课税年度接受审计，不论其来源为何。截至2021年3月31日和2020年12月31日，本公司已在美国就某些递延税项资产记录了未确认所得税优惠准备金。然而，鉴于本公司的估值津贴状况，这些准备金不会对截至2021年3月31日和2020年12月31日的资产负债表或截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月的损益表产生影响。不是没有记录任何与以下项目相关的应计利息或罚款
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不确定的税收状况。该公司预计未来12个月未确认的税务头寸金额不会有任何重大变化。

2020年3月27日，美国政府颁布了冠状病毒援助、救济和经济安全法案(CARE Act)，其中包括对所得税条款的大量修改，包括对商业利息支出和净营业亏损条款的限制，以及加快替代最低税收抵免。鉴于该公司的亏损历史，CARE法案并未影响其所得税状况。
 
12.                               承诺和或有事项
 
向运营部门收取的租金费用为$。1.2百万美元和$0.8截至2021年和2020年3月31日的三个月分别为100万美元。
 
法律程序
 
本公司不时参与日常业务过程中出现的各种诉讼、索赔和其他法律程序。虽然这些问题的结果还不确定，但管理层预计解决这些问题的最终成本不会对公司的综合财务状况、经营业绩或现金流产生重大不利影响。

第二项：管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析
 
有关前瞻性陈述的注意事项
 
这份关于Form 10-Q的季度报告包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。“前瞻性陈述”一词在1995年“私人证券诉讼改革法”、经修订的1933年“证券法”第27A条(“证券法”)和经修订的1934年“证券交易法”(“交易法”)第21E节中定义，属于非历史事实的陈述，涉及许多风险和不确定因素。本文中的“可能”、“将会”、“应该”、“可能”、“将会”、“预期”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“项目”、“预测”、“打算”、“潜在”、“继续”以及类似的表述(以及涉及未来事件、条件或情况的其他词语或表述)均为前瞻性表述。
              前瞻性表述基于我们目前的预期和信念，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些风险、不确定因素和其他因素可能会导致我们的实际结果、业绩和成就以及某些事件的时间与任何前瞻性表述中讨论、预测、预期或表明的结果、业绩、成就或时间大不相同。这些风险、不明朗因素及其他因素，除其他外，包括：
•我们唯一批准的产品Arikayce未能在美国、欧洲或日本成功商业化(分别为阿米卡星脂质体吸入剂混悬剂、脂质体590毫克雾化器分散剂和阿米卡星硫酸盐吸入剂产品)，或未能保持对Arikayce的美国、欧洲或日本批准；
•医疗界的医生、患者、第三方付款人和其他人对Arikayce的市场接受程度存在不确定性；
•我们无法获得美国食品和药物管理局(FDA)对Arikayce的完全批准，包括我们无法及时和成功地完成验证患者报告结果(PRO)工具的研究以及完全批准Arikayce所需的验证性上市后临床试验；
•我们、Pari Pharma GmbH(PAI)或我们的其他第三方制造商无法遵守与Arikayce或Lamira相关的法规要求®雾化系统(Lamira)；
•我们无法从政府或第三方付款人那里获得Arikayce的足够补偿或Arikayce的可接受价格；
•开发与Arikayce或我们的候选产品相关的意外安全性或有效性问题；
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•我们对Arikayce或我们的候选产品的潜在市场规模的估计不准确，或者在我们用来识别医生、预期的患者吸收率、预期的治疗持续时间或预期的患者依从率或停用率的数据中不准确；
•我们无法创建有效的直销和营销基础设施，也无法与为分销Arikayce或我们未来批准的任何候选产品提供此类基础设施的第三方合作；
•未能获得监管部门的批准，无法将Arikayce的适应症扩大到更广泛的患者群体；
•在正在进行的和未来的临床研究(包括Aspen研究)中，Brensocatib未被证明对患者有效或安全的风险；
•在正在进行的和未来的临床研究中，TPIP未被证明对患者有效或安全的风险；
•未能成功地为Arikayce、Brensocatib、TPIP和我们的其他候选产品进行未来的临床试验，原因是我们在进行监管批准所需的临床前开发活动和临床试验方面的经验有限，以及我们可能无法招募或留住足够的患者来进行和完成试验或生成监管批准所需的数据等；
•我们的临床研究将被推迟或在药物开发过程中发现严重副作用的风险；
•美国、欧洲或日本以外的Arikayce或我们在美国、欧洲、日本或其他市场的候选产品未能获得或延迟获得监管批准；
•我们所依赖的第三方未能生产足够数量的Arikayce或我们的候选产品以满足商业或临床需求，未能进行我们的临床试验，或未能遵守影响我们的业务或与我们的协议的协议或法律法规；
•我们无法吸引和留住关键人员，或无法有效管理我们的增长；
•我们无法适应激烈竞争和不断变化的环境；
•灾难或其他事件(包括自然灾害或公共卫生危机)造成的商业或经济中断；
•新冠肺炎疫情的影响和努力减少其对我们的业务、员工(包括关键人员、患者、合作伙伴和供应商)的影响；
•我们无法充分保护我们的知识产权或阻止披露我们的商业秘密和其他专有信息，以及与此类事件相关的诉讼或其他诉讼程序的相关费用；
•与Arikayce或我们的候选产品相关的协议对我们施加的限制或其他义务，包括我们与Pari和阿斯利康AB(阿斯利康)的许可协议，以及未能履行我们在此类协议下的义务；
•我们正在或可能参与的诉讼(包括产品责任索赔)造成的成本和潜在的声誉损害；
•我们有限的国际化经营经验；
•适用于我们业务的法律法规的变化，包括任何价格改革，以及不遵守这些法律法规；
•无力偿还我们现有的债务，以及我们获得未来资本的能力存在不确定性；以及
•延迟执行由相关监管机构批准的额外第三方制造设施建设计划，以及与这些计划相关的意外费用。

我们告诫读者不要过度依赖任何此类前瞻性陈述，因为这些陈述只反映了它们发表之日的情况。任何前瞻性陈述均以截至本季度报告10-Q表格日期的当前信息为基础，且仅在该陈述发表之日发表。实际事件或结果可能与
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这些前瞻性陈述中预期的结果、计划、意图或预期受到多种因素的影响，其中许多因素是我们无法控制的。有关可能导致实际结果与预期结果大不相同的因素的更多信息，将不时包括在我们提交给美国证券交易委员会(SEC)的报告中，包括但不限于本季度报告中题为“风险因素”和“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”的章节中描述的那些信息，并包括在我们的截至2020年12月31日的财政年度Form 10-K年度报告。除非美国证券交易委员会的法律和规则明确要求，否则我们不承担任何义务，公开更新或修改任何此类陈述，以反映我们的预期或任何此类陈述可能基于的事件、条件或情况的任何变化，或可能影响实际结果与前瞻性陈述中陈述的可能性不同的任何变化。
 
以下讨论应与我们的合并财务报表及其相关附注一起阅读，这些合并财务报表及相关附注包括在本季度报告10-Q表格的其他部分，以及我们的综合财务报表及其相关附注截至2020年12月31日的年度Form 10-K年报.
 
概述

他说：我们是一家全球生物制药公司，使命是改变严重和罕见疾病患者的生活。我们的第一个商业产品Arikayce在美国被批准为Arikayce(阿米卡星脂质体吸入剂混悬液)，在欧洲被批准为Arikayce®脂质体590毫克雾化喷雾剂分散体和日本的Arikayce吸入剂590毫克(硫酸阿米卡星吸入剂产品)。Arikayce于2018年9月在美国获得加速批准，用于治疗MAC肺病，这是一种联合抗菌药物方案的一部分，适用于在难治性环境中有有限或没有替代治疗选择的成年患者。2020年10月，欧共体批准Arikayce用于治疗由MAC引起的NTM肺部感染，这些患者的治疗选择有限，没有CF。2021年3月，日本厚生劳动省批准Arikayce用于治疗由MAC引起的NTM肺部疾病，这些患者对先前使用多药方案治疗没有足够的反应。由MAC引起的NTM肺病(我们称为MAC肺病)是一种罕见的慢性感染，可导致不可逆转的肺损伤，并可致命。

我们的临床阶段产品线包括BrensocatIB和TPIP。Brensocatib是一种DPP1的小分子口服可逆抑制剂，我们正在开发用于治疗支气管扩张和其他中性粒细胞介导的疾病。TPIP是一种吸入型曲普替尼前体药物曲普替尼棕榈醇，它可能为PAH和其他罕见的肺部疾病提供一种差异化的产品配置文件(Profile Profile Products Profile For PAH)和其他罕见的肺部疾病。

下表总结了Arikayce和我们的候选产品Brensocatib和TPIP的现状和预期里程碑。

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主要产品/产品候选人 状态 下一步是预期的里程碑
Arikayce治疗MMAC肺病 
·我们继续专注于Arikayce在美国的商业化。该产品被FDA加速批准用于治疗难治性MAC肺病，作为成年患者有限或没有替代治疗选择的联合抗菌药物方案的一部分。我们于2018年10月开始商业运输Arikayce。

·2020年6月，向厚生劳动省提交了针对Lamira的日本医疗器械通知(JMDN)，Lamira是Arikayce的指定管理设备。JMDN被接受，Lamira被授权在日本使用。

·2020年10月，FDA批准了Arikayce的补充新药申请(SNDA)，在Arikayce标签上增加了关于培养转化的持久性和可持续性的重要疗效数据。

·2020年10月，欧共体批准Arikayce治疗由MAC引起的NTM肺部感染，治疗选择有限，没有CF的成年人。2020年第四季度，我们在德国推出了Arikayce。2021年2月，我们在荷兰推出了Arikayce。
 
·2020年12月，我们启动了Arikayce在MAC肺病患者中的批准后确认性一线临床试验计划。前线临床试验计划包括RISE试验和ENCORE试验。我们目前正在招募患者参加这些试验，并同时进行这些全球研究。

·2021年3月，日本厚生劳动省批准Arikayce用于治疗由MAC引起的NTM肺部疾病，这些患者之前使用多药方案治疗效果不佳。
 
·除了在德国和荷兰推出，我们还计划在其他欧洲国家推出，具体取决于当地的报销流程。

·我们预计2021年年中在日本推出Arikayce。

·我们将继续推进Arikayce的批准后确认性一线临床试验计划，通过Rise试验和Enore试验，旨在满足FDA的上市后要求，允许Arikayce在美国获得完全批准，并支持Arikayce作为美国、欧洲和日本MAC肺病患者的一线治疗。
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主要产品/产品候选人 状态 下一步是预期的里程碑
Brensocatib(口服可逆性DPP1抑制剂)治疗非囊性纤维性支气管扩张(NCFBE)和其他炎症性疾病

 
·2020年6月，我们公布了我们的全球、随机、双盲、安慰剂对照的Willow第二阶段研究的全部结果，评估了每天一次的Brensocatib对患有NCFBE的成人患者的疗效、安全性和药代动力学。威洛研究的最终结果在网上发表在新英格兰医学杂志在……里面 2020年9月。

·WILLOW研究的全部结果表明，与安慰剂相比，10毫克和25毫克剂量组的布伦沙坦在24周的治疗期间达到了首次肺部恶化时间的主要终点(分别为p=0.027，p=0.044)。此外，使用10毫克布伦沙坦治疗可显著降低肺部恶化的发生率，这是一个关键的次要终点。接受Brensocatib治疗的患者与安慰剂相比，10毫克组减少了36%(p=0.041)，25毫克组减少了25%(p=0.167)。

·2020年6月，FDA批准了Brensocatib的突破性治疗指定，用于治疗成年NCFBE患者，以减少病情恶化。

·2020年11月，Brensocatib获准获得欧洲药品管理局(EMA)为NCFBE患者提供的优先药品(Prime)计划。

·2020年12月，我们启动了第三阶段试验(Aspen试验)，通过该试验，我们将寻求确认Willow研究中看到的积极结果。我们目前正在招募患者参加这项试验，该试验旨在研究Brensocatib对支气管扩张患者的治疗作用。主要终点是52周治疗期内肺部恶化的比率。CF引起的支气管扩张的患者可能不会参加试验。

 
·我们将继续推进Aspen试验，寻求确认Willow试验的积极结果，并支持Brensocatib治疗成年支气管扩张患者的新药申请(NDA)。

·我们还计划推进CF中Brensocatib的临床开发计划，并计划在2021年年中启动CF患者的药代动力学研究。

·我们计划在2021年探索Brensocatib在其他中性粒细胞介导的疾病中的潜力。

·2020年4月，我们宣布将为STOP-COVID19(新冠肺炎蛋白酶抑制优势试验)试验提供资金和临床药品供应，这是一项由邓迪大学赞助的针对约400名新冠肺炎住院患者(SARS-CoV-2感染)的随机、双盲、安慰剂对照、调查者发起的研究。这项研究已经完成了招生工作。
TPIP(曲普替尼前体药物吸入制剂)治疗PAH和其他罕见的肺部疾病

 
·2020年12月，我们完成了第一阶段健康志愿者试验的受试者剂量，以评估TPIP的安全性、耐受性和药代动力学。

·2021年2月，我们公布了健康志愿者TPIP第一阶段研究的TOPLINE结果。研究数据显示，TPIP总体上耐受性良好，其药代动力学特征支持每日一次给药的持续发展。

 
·我们计划在即将召开的一次医学会议上公布TPIP第一阶段健康志愿者试验的更多数据。

·我们计划通过两项针对肺动脉高压患者的研究来推动TPIP的发展。第一项是一项开放标签的机制验证研究，旨在了解TPIP在24小时内对肺血管阻力(PVR)的影响。我们预计在2021年下半年分享这项研究的初步数据。第二项研究的目的是研究TPIP在16周的治疗期间对PVR和6分钟步行距离的影响，采用每日一次的向上滴定给药方案。我们计划在2021年第四季度启动这项试验。
 
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我们的早期产品线包括临床前化合物，我们正在对多种未满足医疗需求的罕见疾病进行评估。d. 为了补充我们的内部研发，我们积极评估各种罕见疾病的授权内和收购机会。
我们的战略

我们的战略侧重于罕见疾病患者的需求。我们从FDA获得了Arikayce的加速批准，用于治疗选择有限或没有替代疗法的患者的难治性MAC肺病，目前主要专注于Arikayce的成功商业化。在欧洲，我们最近获得了欧盟委员会的批准，Arikayce用于治疗由MAC引起的NTM肺部感染，治疗选择有限，没有囊性纤维化的成年人。我们最近还获得了日本卫生部批准Arikayce用于治疗由MAC引起的NTM肺部疾病的患者，这些患者对先前的多药方案治疗没有足够的反应。我们不知道北美、欧洲或日本是否有任何其他已批准的吸入疗法专门用于治疗MAC肺病。我们相信Arikayce有可能在其他MAC患者中证明是有益的。我们的候选产品是Brensocatib，这是我们正在为支气管扩张和其他可能由中性粒细胞介导的疾病患者开发的第三阶段候选产品，以及TPIP，我们的候选产品可能会为肺动脉高压和其他罕见的肺部疾病患者提供差异化的产品概况。我们还在推进其他罕见疾病的早期项目。

我们目前的工作重点如下：
 
•继续努力确保Arikayce成功商业化；
•开发和验证NTM肺病的PRO工具，以用于其他试验，包括FDA在MAC肺病患者中完全批准Arikayce所需的Enore试验；
•继续我们在欧洲将支持阿里凯斯在该地区的商业活动；
•继续我们在日本的扩张努力，以支持该国的商业前和商业活动；
•确保我们的产品供应链将支持Arikayce的全球商业化和潜在的未来生命周期管理计划；
•开发核心价值档案，支持Arikayce在日本的付款人报销；
•维护或获得政府和其他第三方付款人对Arikayce在美国和欧洲的承保和报销决定；
•支持Arikayce的进一步研究和生命周期管理战略，包括可能将Arikayce用作一线多药疗法的一部分；
•先进的Brensocatib，包括在Aspen 3期试验中用于支气管扩张症;
•推进二期TPIP开发计划；
•从我们的早期项目中产生临床前研究结果；以及
•通过公司发展扩大我们的渠道。
 
Arikayce治疗MAC肺病
 
Arikayce是我们第一个获得批准的产品。Arikayce于2018年9月在美国获得加速批准，用于治疗难治性MAC肺病，这是针对成人患者的联合抗菌药物方案的一部分，这些患者的替代治疗选择有限或没有替代选择。2020年10月，Arikayce在欧洲获得批准，用于治疗由MAC引起的NTM肺部感染，治疗选择有限，没有CF的成年人。2021年3月，Arikayce在日本获得批准，用于治疗由MAC引起的NTM肺部疾病，这些患者对先前使用多药方案治疗没有足够的反应。Mac肺病是一种罕见的慢性感染，可导致不可逆转的肺损伤，并可能致命。阿米卡星注射液是一种公认的抗多种NTM的药物，但由于需要静脉给药以及对听力、平衡和肾功能的毒性，其使用受到限制。与静脉给药的阿米卡星溶液不同，我们的专有药物Ary Pulmovance™技术使用电荷中性脂质体将阿米卡星直接输送到肺部，在肺部，脂质体阿米卡星被MAC感染所在的肺巨噬细胞摄取。这项技术还延长了阿米卡星在肺部的释放，同时最大限度地减少了全身暴露，从而提供了降低全身毒性的可能性。Arikayce通过使用我们的Pulmovance T将高水平的阿米卡星直接输送到肺部和MAC感染部位的能力从技术上讲，它与静脉注射阿米卡星不同。Arikayce每天服用一次，使用Lamira，这是一种开发和开发的吸入器
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由Pari制造。Lamira是一种便携式雾化器，可通过振动穿孔薄膜实现液体药物的雾化，专为Arikayce输送而设计。
 
FDA已将Arikayce指定为孤儿药物和治疗NTM肺部疾病的QIDP。孤儿指定药物有资格获得七年的孤儿适应症专营权。QIDP指定对指定的指定指定具有额外五年的专有权。FDA批准Arikayce的适应症总共有12年的排他性。

Arikayce也已被列入NTM肺部疾病的国际治疗指南。这份循证指南由美国胸科学会(ATS)、欧洲呼吸学会(ERS)、欧洲临床微生物学和传染病学会(ESCMID)和美国传染病学会(IDSA)发布，现在强烈建议将Arikayce用于治疗MAC肺部疾病，作为联合抗菌药物方案的一部分，用于治疗有限或没有替代治疗选择的成年患者，这些患者在至少6个月的治疗后痰培养阴性。

2020年10月，FDA批准了Arikayce的sNDA，在Arikayce标签上增加了关于培养转换的持久性和可持续性的重要功效数据。来自Arikayce的第三阶段转换研究的数据表明，与单独使用GBT相比，将Arikayce添加到GBT中与治疗结束后持续的文化转换以及治疗后三个月的持久文化转换有关。

加速审批

2018年3月，我们向FDA提交了Arikayce的保密协议，要求加速批准。加速审批允许以下药物获得批准：(I)正在开发用于治疗严重或危及生命的疾病或状况的药物，以及(Ii)提供比现有治疗方法更有意义的治疗益处的药物，这些药物基本上是基于合理地可能预测临床益处的中间终点或替代终点而不是临床终点(如存活率或不可逆转的发病率)来批准的。2018年9月，FDA在抗菌和抗真菌药物有限人群路径(LPAD)下加速批准Arikayce用于治疗难治性MAC肺病，这是通过加速批准路径为成人患者提供有限或没有替代治疗选择的联合抗菌药物方案的一部分。LPAD是作为21世纪治疗法案的一部分颁布的，旨在推动新抗菌药物的开发，以治疗有限人群中未得到满足需求的严重或危及生命的感染。根据LPAD途径批准的药物的要求，Arikayce的标签包括某些声明，以传达该药物已被证明只在有限的人群中使用是安全有效的。

作为加速批准的条件，我们必须进行批准后的验证性临床试验。2020年12月，我们启动了Arikayce在MAC肺病患者中的批准后确认性一线临床试验计划。一线临床试验计划包括ARISE试验，这是一项旨在验证PRO工具在MAC肺部疾病中的横断面和纵向特征的干预性研究，以及Encore试验，旨在确定Arikayce在新诊断的MAC肺部疾病患者中使用ARISE试验中验证的PRO工具的临床益处和安全性。我们正在并行进行这些全球研究，预计将启动大约200个地点进行这些临床试验。前线临床计划旨在满足FDA的上市后要求，以允许FDA完全批准Arikayce，而完全批准Arikayce将需要在Enore试验中对临床益处进行验证和描述。

美国以外的监管途径

2020年10月，欧盟委员会批准Arikayce用于治疗由MAC引起的NTM肺部感染，用于治疗没有CF的成年人，治疗选择有限。我们已经在德国和荷兰推出了Arikayce，并计划在其他欧盟(EU)国家和英国推出，取决于当地的报销流程。

2021年3月，日本厚生劳动省批准Arikayce用于治疗由MAC引起的NTM肺部疾病，这些患者对先前使用多药方案治疗没有足够的反应。我们预计将于2021年年中在日本推出Arikayce。

进一步研究和生命周期管理

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我们目前正在探索和支持Arikayce Beyond治疗难治性MAC肺病的研究和生命周期管理计划，作为针对选择有限或没有治疗选择的成年患者的联合抗菌疗法的一部分。如上所述，我们将通过ARSE试验和Enore试验继续推进Arikayce的批准后验证性一线临床试验计划，旨在满足FDA的上市后要求，允许Arikayce在美国获得全面批准，并支持Arikayce作为美国、欧洲和日本MAC肺病患者的一线治疗。

ARISE试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的3b期试验，针对新诊断的MAC肺部疾病的成年患者，旨在产生证据，证明PRO评分(包括呼吸症状评分)的领域规范、可靠性、有效性和响应性。患者将以1：1的随机比例接受Arikayce加背景疗法或安慰剂加背景疗法，连续6个月，每天一次。然后，患者将停止所有研究治疗，并在试验中停留一个月，以继续评估PRO终点。这项研究目前正在招募患者，预计将招募大约100名患者。

ENCORE试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的3b期试验，旨在评估基于Arikayce的疗法在新诊断的MAC肺部疾病患者中的有效性和安全性。患者将以1：1的随机比例接受Arikayce加背景疗法或安慰剂加背景疗法，为期12个月，每天一次。然后，患者将停止所有研究治疗，并在试验中停留三个月，以评估培养转换的持久性。主要终点是呼吸症状评分从基线改变到第13个月。关键的次要终点是在第15个月实现持久培养转换的受试者的比例。这项研究目前正在招募患者，预计将招募大约250名患者。

我们于2020年12月启动了Arikayce的一线临床试验计划，目前正在大约200个地点并行运行RISE和ENCORE试验。

后续的生命周期管理研究也可能使我们能够接触到更多的患者。这些倡议包括研究人员发起的研究，这是由医生或研究机构在我们的资助下发起和赞助的临床研究，也可能包括由我们赞助的新的临床研究。

产品管道

Brensocatib
 
Brensocatib是一种小分子、口服、可逆的DPP1抑制剂，我们于2016年10月从阿斯利康获得许可。DPP1是一种负责激活中性粒细胞中的丝氨酸蛋白酶(NSPs)的酶，当中性粒细胞在骨髓中形成时，DPP1负责激活中性粒细胞中的丝氨酸蛋白酶(NSPs)。中性粒细胞是最常见的白细胞类型，在病原体破坏和炎症调节中起着重要作用。中性粒细胞含有与多种炎症性疾病有关的NSP(包括中性粒细胞弹性蛋白酶、蛋白酶3和组织蛋白酶G)。在慢性炎症性肺部疾病中，中性粒细胞在气道中积聚，导致过度活跃的NSP，从而导致肺破坏和炎症。Brensocatib可能会降低炎症性疾病的破坏性作用，如支气管扩张症通过抑制DPP1及其对NSPs的激活。

支气管扩张症是一种严重的慢性肺部疾病，由于感染、炎症和肺组织损伤的循环，支气管会永久扩张。这种情况的特点是频繁的肺部恶化，需要抗生素治疗和/或住院。症状包括慢性咳嗽、痰过多、呼吸急促和反复呼吸道感染，这可能会使潜在的情况恶化。B类支气管扩张在美国大约有34万到52万名患者受到影响，报告显示支气管扩张症可能影响欧洲5国约35万至50万名患者和亚太地区约100万至500万名患者。今天，在美国、欧洲或日本还没有批准的治疗方法来治疗慢性阻塞性肺疾病患者。支气管扩张症.

基于下面讨论的Willow研究的积极结果，我们于2020年12月开始了我们的第三阶段试验，Aspen，该试验将研究Brensocatib在支气管扩张症。ASPEN是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，旨在评估布伦西布治疗支气管扩张患者的有效性、安全性和耐受性。CF引起的支气管扩张的患者可能不在研究范围之内。患者将随机接受布伦西布10毫克、布伦西布25毫克或安慰剂每日一次，为期52周。主要终点是52周治疗期内肺部恶化的比率。次要终点包括首次肺恶化的时间、无肺恶化的受试者百分比、支气管扩张剂治疗后FEV1与基线的变化、严重肺部恶化的比率、支气管扩张(QOL-B)呼吸症状领域评分与基线的变化以及治疗紧急不良事件(AEs)的发生率和严重程度。这项研究目前正在招募患者，预计将在40个国家和地区的大约480个地点招募大约1620名患者(每支手臂540名)。
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2020年3月，阿斯利康根据我们2016年10月的许可协议行使了第一个选择权，根据该协议，阿斯利康可以在慢性阻塞性肺疾病(COPD)或哮喘的适应症上推进brensocatib的临床开发。根据协议条款，一旦行使这一选择权，阿斯利康将独自负责开发brensocatib的所有方面，直至(包括)治疗慢性阻塞性肺疾病或哮喘的2b期临床试验。该协议还包括第二个也是最后一个选项，如果行使，将允许阿斯利康在2b期临床试验之后进一步开发Brensocatib，一旦就双方满意的商业条款达成协议，进一步开发Brensocatib治疗慢性阻塞性肺疾病或哮喘并将其商业化。我们保留Brensocatib在所有其他适应症和地理位置的完全开发权和商业化权利。

在2020年6月，fda批准了brensocatib治疗成人NCFBE患者的突破性治疗指定。 以减少病情恶化。FDA的突破性治疗指定旨在加快旨在治疗严重或危及生命的疾病的疗法的开发和审查，初步临床证据表明，对于这些疾病，该药物可能比现有疗法有实质性的改善。突破性治疗指定的好处包括与FDA更频繁的沟通和会议，符合滚动和优先审查的资格，对有效药物开发计划的密集指导，以及FDA涉及高级管理人员的组织承诺。2020年11月，Brensocatib获得了EMA为NCFBE患者提供的Prime方案。

柳树书房

Willow试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心、多国家的2期试验，目的是评估每天服用一次的Brensocatib在NCFBE患者中的有效性、安全性和耐受性，以及24周的药代动力学。Willow研究在116个地点进行，招募了256名被诊断为NCFBE的成年患者，他们在筛查前12个月内至少有两次有记录的肺部恶化。患者以1：1：1的比例随机接受10毫克或25毫克的布伦沙坦或匹配的安慰剂。与安慰剂组相比，主要疗效终点是在24周的治疗期内布伦沙坦组首次肺部恶化的时间。

柳树药效数据

我们在2020年2月公布了Willow研究的背线数据，并在2020年6月公布了Willow研究的完整数据。2020年9月，Willow研究的最终结果在网上发表在新英格兰医学杂志。数据显示，与安慰剂相比，威洛研究的10毫克和25毫克布伦沙坦剂量组在24周的治疗期间达到了首次肺部恶化时间的主要终点(分别为p=0.027，p=0.044)。在24周的治疗期内，10毫克和25毫克剂量的brensocatib与安慰剂相比，都达到了首次肺部恶化的时间这一主要终点。在试验期间的任何时候，10毫克组与安慰剂组相比，病情恶化的风险降低了42%(HR0.58，p=0.029)，25毫克组与安慰剂组相比，恶化风险降低了38%(HR0.62，p=0.046)。此外，与安慰剂相比，使用Brensocatib 10毫克的治疗显著降低了肺部恶化的发生率，这是一个关键的次要终点。具体地说，与安慰剂相比，接受Brensocatib治疗的患者的10毫克组减少了36%(p=0.041)，25毫克组减少了25%(p=0.167)。从基线到治疗期末，痰中活性去甲肾上腺素浓度与安慰剂相比的变化也有统计学意义(10毫克为p=0.034，25毫克为p=0.021)。

柳树安全性和耐受性数据

在这项研究中，Brensocatib总体上耐受性良好。安慰剂组、布伦西布组(10 Mg)和布伦西布组(25 Mg)的不良反应发生率分别为10.6%、7.4%和6.7%。接受Brensocatib治疗的患者最常见的不良反应是咳嗽、头痛、痰增多、呼吸困难、疲劳和上呼吸道感染。分别接受安慰剂、布伦西比特10毫克和布伦西比特25毫克治疗的患者的特殊兴趣不良事件(AESIs)发生率如下：皮肤事件(包括角化过度)的发生率分别为11.8%、14.8%和23.6%；牙齿事件的发生率分别为3.5%、16.0%和10.1%；被认为是AESIs的感染率分别为17.6%、13.6%和16.9%。

进一步研究和开发

2019年8月，我们收到FDA的通知，我们获得了180万美元的开发拨款，用于在PRO工具上执行的具体工作。这笔赠款资金用于开发一种新的PRO工具，用于临床试验，以测量患有和不患有NTM肺部感染的NCFBE患者的症状。

我们正在推进Brensocatib在CF中的临床开发计划，并计划在2021年年中在CF患者中启动一项药代动力学研究。我们还在探索Brensocatib在各种中性粒细胞驱动的炎症条件下的潜力。

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研究者发起的对重症新冠肺炎患者的研究

2020年4月，我们宣布将为STOP-COVID19试验提供资金和临床药物供应，这是一项由研究人员发起的关于英国住院患者使用Brensocatib的研究，新冠肺炎由邓迪大学赞助。

STOP-COVID19试验是一项前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照的布伦索替布治疗重症新冠肺炎患者的试验。这项多中心研究在10个地点招募了大约400名患者这名英国人在医院就诊时确认患有新冠肺炎，并面临需要增加补充氧气和/或通气的风险。患者被随机分为两组，一组每天接受一次25毫克的布伦西替布治疗，另一组在标准治疗的基础上再服用相应的安慰剂。根据世界卫生组织的定义，主要终点是临床改善，按7分顺序分级。患者接受了长达28天的治疗。招收STOP-COVID19试验已经完成，预计将在2021年第二季度分享结果。
曲普替尼棕榈醇吸入粉

TPIP是一种研究吸入型的曲普替尼前体药物，有可能解决目前现有前列腺素治疗的某些局限性。我们认为，TPIP延长了作用持续时间，并可能随着时间的推移为肺动脉高压患者提供更一致的肺动脉压降低。目前的前列腺素吸入疗法必须每天服用4到9次才能治疗PAH。降低剂量频率有可能减轻患者负担，提高依从性。此外，我们认为，TPIP可能与较少的副作用有关，包括咳嗽、头痛、咽喉刺激、恶心、潮红和头晕的严重程度和/或频率，这些副作用与使用当前吸入前列腺素疗法时的高初始药物水平和局部上呼吸道暴露有关。我们相信TPIP可以为PAH和其他罕见的肺部疾病提供不同的产品特征。

2021年2月，我们公布了健康志愿者TPIP第一阶段研究的TOPLINE结果。这项首次人类单次递增剂量和多次递增剂量研究的目的是评估TPIP的药代动力学和耐受性。研究数据显示，TPIP总体上耐受性良好，其药代动力学特征支持每日一次给药的持续发展。研究中所有队列中最常见的不良反应是咳嗽、头晕、头痛和恶心。大多数不良反应严重程度较轻，性质与其他吸入性前列腺素治疗中常见的不良反应一致。中度不良反应较少，无重度或重度不良反应。在采用向上滴定方法的多剂量小组中，受试者报告的不良反应比从第一次开始每天剂量225µg的小组要少。多剂量小组从每天112.5微克开始，逐渐增加到每天一次225微克。

总体药代动力学结果显示，暴露于曲普替尼(AUC和C最大值)是剂量成比例的，具有低到中等的受试者间变异性。在所有剂量的24小时和两个最高剂量的48小时采样期内，血浆中都检测到了曲普替尼。与目前可用的吸入曲普替尼治疗相比，TPIP显示更低的C最大值以及更长的半衰期。我们计划向大家展示T附加这项研究的数据将在即将召开的医学会议上公布。

我们计划把肺动脉高压患者TPIP的研究进展第一项是一项开放标签的机制验证研究，以了解TPIP在24小时内对PVR的影响。我们预计在2021年下半年分享这项研究中少数患者的初步数据。第二项研究的目的是研究TPIP在16周的治疗期间对PVR和6分钟步行距离的影响，采用每日一次的向上滴定给药方案。我们计划在2021年第四季度启动这项试验。除了PAH，我们继续探索与间质性肺疾病(PH-ILD)和特发性肺纤维化(IPF)相关的肺动脉高压患者TPIP的潜在发展途径，并计划启动一项针对PH-ILD患者的研究，采用向上滴定，每天给药一次。

企业发展

我们计划继续开发、收购、许可或共同推广其他产品、候选产品和技术，包括那些针对罕见疾病的产品。我们广泛关注罕见疾病治疗，并优先考虑那些最符合我们核心能力的领域。

我们运营结果的关键组成部分

产品收入，净额

产品收入净额主要由Arikayce在美国和欧洲的净销售额组成。2018年10月，我们开始
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将Arikayce运送给我们在美国的客户，其中包括专业药店和专业分销商。从2020年12月和2021年2月，我们分别开始在德国和荷兰进行Arikayce的商业销售. 我们确认客户收到的产品的收入(扣除客户积分津贴)，包括即时工资折扣、服务费、估计返点(包括政府返点，如美国的Medicaid返点和Medicare Part D覆盖缺口报销)、按存储容量使用计费和退款。

产品收入成本(不包括无形资产摊销)

产品收入成本(不包括无形资产的摊销)主要包括与所售Arikayce的制造相关的直接和间接成本，包括第三方制造成本、包装服务、运费和管理费用的分配，以及特许权使用费和以收入为基础的里程碑。在FDA批准Arikayce后，我们开始对库存进行资本化。在食品和药物管理局批准之前，Arikayce的所有与库存有关的成本都作为已发生的费用计入，因此不包括在产品收入成本中。

研发(R&D)费用

研发费用主要包括工资、福利和其他相关成本，包括基于股票的薪酬，服务于我们研发职能的人员，包括医疗事务和项目管理。研发费用还包括其他内部运营费用、生产候选产品(包括用于临床研究的药物输送医疗设备)的成本、进行临床研究的成本以及开展临床前和研究活动的成本。此外，研发费用包括向第三方支付正在开发的产品(在上市批准之前)的许可权，如brensocatib。我们与生产用于临床研究的候选产品和医疗器械相关的研发费用主要与生产Brensocatib和TPIP的合同制造组织(CMO)的活动有关。我们与临床试验相关的研发费用主要与代表我们进行和管理临床试验的合同研究机构(CRO)的活动有关。这些与CRO签订的合同规定了按每名登记病人的固定费用或金额完成的工作范围。根据与CRO签订的这些合同，付款主要取决于绩效标准，如患者的成功登记或临床试验里程碑的完成，以及基于时间的费用。费用根据合同金额累加，适用于患者登记水平和根据临床试验方案进行的活动。将用于未来研究和开发活动的商品或服务的押金将递延并资本化。然后，当相关货物交付或服务执行时，这些金额被确认为费用。

销售、一般和行政(SG&A)费用

SG&A费用主要包括非雇员董事和执行、财务和会计、法律和合规、商业和商业前、公司发展、现场销售、信息技术和人力资源职能部门的非雇员董事和人员的工资、福利和其他相关成本，包括基于股票的薪酬。SG&A费用还包括法律服务、咨询服务(包括商业活动)、保险、董事会费用、税务和会计服务以及与Arikayce相关的某些里程碑的专业费用。

无形资产摊销

在Arikayce商业化后，我们的无形资产开始在其预计使用寿命内摊销。分配给我们无形资产的公允价值是基于我们认为基于现有事实和情况的合理估计和假设。可能会发生意想不到的事件或情况，要求我们对资产进行减值审查。

投资收入和利息支出

投资收入包括从我们的现金和现金等价物上赚取的利息和股息收入。利息支出主要包括债务贴现的增加、合同利息成本和与债务增加相关的债务发行成本的摊销。债务贴现增加，债务发行成本摊销，在债务期限内使用有效利率法计入利息支出。我们的资产负债表反映了债务，扣除债务贴现、支付给贷款人的债务发行成本和其他第三方成本。与清偿债务相关的未摊销债务发行成本在清偿期间支出。
 
行动结果
 
新冠肺炎更新
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我们致力于保障我们工作人员的安全和福祉。2020年3月，我们实施了一系列企业举措，以应对新型冠状病毒全球大流行，表现为新冠肺炎。这些举措包括针对所有员工的远程工作政策，以帮助全球遏制努力，并允许传染病专家和肺病专家专门专注于治疗病人和控制病毒。该政策包括所有现场治疗专家和支持Arikayce处方者的员工。从2020年6月1日开始，我们的某些支持Arikayce处方药的现场员工被允许在自愿的基础上返回现场。到目前为止，获得处方者的机会一直受到限制，区域差异很大。我们的阿里卡雷斯®培训师继续为开始使用Arikayce治疗的患者提供远程培训。虽然我们继续看到Arikayce的使用，包括增加新患者和继续续签处方，但关于新冠肺炎对Arikayce患者群体和医生的影响仍然存在普遍的不确定性。患有难治性NTM肺部疾病的患者通常是患有潜在肺部疾病的老年人，通常由传染病专家和肺科医生进行治疗。这些治疗医生在应对这一流行病的第一线，现在必须将他们的注意力集中在新冠肺炎上，这是可以理解的。

新冠肺炎疫情存在许多不确定性，我们正在密切关注疫情对我们业务方方面面的影响，包括它将如何影响我们的患者、员工、供应商、供应商、业务合作伙伴和分销渠道。虽然疫情没有对我们截至2021年3月31日的季度的财务业绩和业务运营产生实质性影响，但由于许多不确定性，我们无法预测新冠肺炎在未来一段时间内将对我们的财务状况和运营业绩产生什么影响。我们将继续评估新冠肺炎疫情的不断演变的影响，并将根据需要对我们的业务进行调整。

截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月比较
 
概述-运营结果
我们截至2021年3月31日的三个月的经营业绩包括：
•由于Arikayce销售额的增加，产品收入净额比上年同期增加了340万美元；
•产品收入成本(不包括无形资产摊销)比上一年同期增加140万美元，原因是在FDA批准Arikayce之前产生成本的存货销售减少，以及Arikayce的销售额增加；
•与上年同期相比，研发费用增加2520万美元，主要原因是我们正在进行的临床试验的临床开发和研究成本增加；
•与上年同期相比，由于薪酬和福利相关费用的增加，SG&A费用增加了20万美元；
•无形资产摊销为130万美元，与上年同期持平；以及
•与上一年同期相比，利息支出增加了10万美元，这与我们债务的债务贴现增加有关。
产品收入，净额
产品收入净额由Arikayce的净销售额组成。下表汇总了截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月的收入来源(单位：千)：

截至3月31日的三个月，增加(减少)
20212020$%
产品收入，净额$40,214 $36,860 $3,354 9.1 %

由于Arikayce销售额的增加，产品净收入从2020年同期的3690万美元增加到4020万美元，增长9.1%。

产品收入成本(不包括无形资产摊销)
截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月的产品收入成本(不包括无形资产摊销)包括以下内容(以千为单位)：
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截至3月31日的三个月，增加(减少)
20212020$%
产品收入成本(不包括无形资产摊销)$9,844 $8,438 $1,406 16.7 %
产品收入成本，占收入的百分比24.5 %22.9 %

截至2021年3月31日的三个月，产品收入成本(不包括无形资产摊销)增至980万美元，而2020年同期为840万美元。在截至2021年3月31日的三个月中，产品收入成本(不包括无形资产摊销)的增加直接归因于在FDA批准Arikayce之前产生成本的库存销售的减少以及上文讨论的总收入的增加。在FDA于2018年9月批准Arikayce之前发生的所有产品成本都作为研发费用支出。
研发费用
 
截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月的研发费用包括以下内容(以千为单位)：

 截至3月31日的三个月，加码(减码)
 20212020$%
外部费用    
临床开发与研究$23,431 $7,568 $15,863 209.6 %
制造业7,218 2,966 4,252 143.4 %
监管、质量保证和医疗事务3,892 4,195 (303)(7.2)%
小计--外部费用$34,541 $14,729 $19,812 134.5 %
内部费用    
薪酬和福利相关费用$19,497 $14,743 $4,754 32.2 %
基于股票的薪酬3,684 2,842 842 29.6 %
其他内部运营费用3,668 3,870 (202)(5.2)%
小计-内部费用$26,849 $21,455 $5,394 25.1 %
总计$61,390 $36,184 $25,206 69.7 %
 
在截至2021年3月31日的三个月里，研发费用从2020年同期的3620万美元增加到6140万美元。2520万美元的增长主要是因为与启动Arikayce一线临床试验计划和Brensocatib的Aspen第三阶段试验相关的临床开发和研究成本增加了1590万美元。这一增长也是由于员工人数增加导致薪酬和福利相关费用和基于股票的薪酬增加了560万美元，以及支持正在进行的临床试验的制造费用增加了430万美元。

截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月，按产品划分的外部研发费用包括以下内容(以千为单位)：

截至3月31日的三个月，增加(减少)
20212020$%
Arikayce外部研发费用$14,640 $8,260 $6,380 77.2 %
Brensocatib外部研发费用9,597 5,598 3,999 71.4 %
其他外部研发费用10,304 871 9,433 NM
总计$34,541 $14,729 $19,812 134.5 %

我们预计2021年的研发费用将比2020年增加，这主要是由于我们的临床试验活动和相关支出，包括我们的Brensocatib的Aspen第三期试验，我们针对MAC肺部疾病患者的一线治疗环境下的Arikayce的验证性临床试验，以及我们的TPIP临床试验。
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 预算SG&A费用

截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月的SG&A费用包括以下内容(以千为单位)：
 
 截至3月31日的三个月，增加(减少)
20212020$%
薪酬和福利相关费用$21,753 $16,989 $4,764 28.0 %
基于股票的薪酬6,850 6,161 689 11.2 %
专业费用和其他外部费用16,963 21,736 (4,773)(22.0)%
与设施相关的费用和其他内部费用5,984 6,460 (476)(7.4)%
SG&A费用总额$51,550 $51,346 $204 0.4 %

在截至2021年3月31日的三个月里，SG&A费用从2020年同期的5130万美元增加到5160万美元。20万美元的增长主要是由于员工人数增加，与薪酬和福利相关的支出增加了550万美元，以及基于股票的薪酬增加了550万美元。这一增长大部分被专业费用和其他外部费用减少480万美元所抵消，这些费用和其他外部费用是由于新冠肺炎限制导致本季度某些商业活动减少而产生的。
无形资产摊销
截至2021年和2020年3月31日的三个月，无形资产摊销分别为130万美元和120万美元。无形资产的摊销包括对收购的Arikayce研发的摊销，以及为FDA和EC批准Arikayce而支付给PAI的里程碑摊销。

利息支出
 
截至2021年3月31日的三个月，利息支出为760万美元，而2020年同期为740万美元。

流动性和资本资源
 
概述
 
将潜在的医药产品开发到监管批准和商业化的程度需要相当长的时间和成本。我们于2018年10月开始商业运输Arikayce。我们预计将继续出现综合运营亏损，包括我们在美国和某些国际实体的亏损，因为我们计划为Arikayce、Brensocatib、TPIP和我们的其他管道项目的研发提供资金，继续Arikayce的商业化前、商业化和监管活动，以及其他一般和行政活动。

2021年2月，我们与SVB Leerink签订了一项销售协议，通过自动取款机计划(SVB Leerink担任销售代理)不时出售我们普通股的股票，总销售收入高达2.5亿美元。截至2021年3月31日，我们尚未根据自动取款机计划出售或发行任何股票。

在第二季度截至2020年，我们完成了11,155,000股普通股的包销公开发行，其中包括根据全面行使承销商购买额外股份的选择权而发行的1,455,000股，a每股23.25美元的公开发行价。我们出售股票的净收益，扣除承销折扣和发行费用1350万美元后，为2.459亿美元。

我们可能需要筹集更多的资金来支持我们的运营，包括Arikayce的持续商业化和未来与Arikayce相关的临床试验，以设计和进行Brensocatib和TPIP的正在进行和未来的临床试验，以及开发、收购、许可或共同推广其他产品或候选产品，包括那些治疗孤儿或罕见疾病的产品。我们相信，我们目前有足够的资金来满足至少未来12个月的财务需求。我们预计会机会主义地筹集额外资本，并可能通过股权或债务融资、战略交易或其他方式实现这一目标。我们希望这些额外的资金(如果有的话)将用于继续将Arikayce商业化，进行Arikayce的进一步试验，开发Brensocatib，TPIP和我们的其他候选产品，或者继续获得许可。
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目录
或购买其他技术或产品和候选产品。2021年期间，我们计划继续支持Arikayce在美国和欧洲的商业化，继续为Arikayce、Brensocatib和TPIP的进一步临床开发提供资金，并为我们的全球扩张努力提供资金，以支持在欧洲更多国家的商业推出活动以及在日本的商业和商业前活动。我们未来12个月的现金需求将受到许多因素的影响，我们预计其中最重要的因素与我们的商业化努力和我们的Arikayce临床试验相关的费用，与Aspen试验和其他Brensocatib开发活动相关的费用，以及较少程度上与TPIP临床开发相关的费用。

现金流
 
截至2021年3月31日，我们的现金和现金等价物为4.098亿美元，而截至2020年12月31日的现金及现金等价物为5.328亿美元。减少1.23亿美元的主要原因是经营活动中使用的现金。截至2021年3月31日，我们的营运资本为4.196亿美元，而截至2020年12月31日，我们的营运资本为5.041亿美元。
 
截至2021年和2020年3月31日的三个月，经营活动中使用的净现金分别为1.283亿美元和5790万美元。截至2021年和2020年3月31日的三个月内，经营活动中使用的净现金主要用于与Arikayce相关的商业、临床和制造活动，以及与Brensocatib相关的其他SG&A费用和临床试验费用。与2020年同期相比，截至2021年3月31日的三个月经营活动中使用的现金增加，主要是因为支持我们正在进行的临床试验的研发费用增加。这一增长还归因于营运资本的净变化，这主要是由于我们最近启动的临床试验中从存款到我们CRO的其他资产的增加，以及与我们的Aspen第三阶段试验的第一次剂量相关的向阿斯利康支付的1250万美元的里程碑付款，以及其他应付账款的减少。
 
截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月，用于投资活动的净现金分别为120万美元和270万美元，用于购买固定资产。

截至2021年和2020年3月31日的三个月，融资活动提供的净现金分别为670万美元和210万美元。截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月，融资活动提供的净现金主要来自股票期权行使和我们的员工股票购买计划的现金收益。

合同义务
 
在截至2021年3月31日的三个月中，我们的合同义务与项目7“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析-流动性和资本资源-合同义务”中披露的情况相比，在正常业务过程之外没有实质性变化。截至2020年12月31日的年度Form 10-K年报.    

表外安排
 
我们没有任何表外安排，这些安排对我们的财务状况、收入或支出、经营结果、流动性、资本支出或资本资源目前或未来可能会产生重大影响。我们在特殊目的实体、结构性融资实体或其他可变利益实体中没有任何权益。

关键会计政策
 
我们的关键会计政策没有实质性的变化，这在我们的截至2020年12月31日的年度Form 10-K年报。有关我们会计政策所需的中期披露更新，请参阅附注2我们的合并财务报表-重要会计政策摘要在本季度报告10-Q表中。

第三项。                                                关于市场风险的定量和定性披露
 
截至2021年3月31日，我们的现金和现金等价物在现金账户和货币市场基金中。我们对货币市场基金的投资不受联邦政府的保险。
 
截至2021年3月31日，我们有4.5亿美元的未偿还可转换票据，票面利率为1.75%。如果利率在2021年3月31日发生10%的变化，就不会对截至该日我们债务的公允价值产生实质性影响，也不会对我们未来的收益或现金流产生实质性影响。
 
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我们的大部分业务都是用美元进行的。不过，我们也有其他货币的交易，包括欧元、英镑和日元。从历史上看，外币汇率波动对我们的经营业绩没有实质性影响，在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月内，我们的经营业绩没有受到外币汇率波动的实质性影响。
 
第四项。                                                控制和程序
 
信息披露控制和程序的评估
 
我们的管理层在我们的首席执行官和首席财务官的监督下，在我们首席执行官和首席财务官的参与下，评估了截至2021年3月31日我们的披露控制和程序的有效性。在1934年修订的《证券交易法》(The Exchange Act)下的规则13a-15(E)和15d-15(E)中定义的“披露控制和程序”一词，是指旨在确保我们向SEC提交或提交的报告中要求披露的信息得到记录的控制和其他程序。根据截至2021年3月31日的评估，我们的首席执行官和首席财务官得出的结论是，我们的信息披露控制和程序在合理的保证水平下是有效的，这是为了在SEC的规则和表格中指定的时间段内，并确保这些信息被积累并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时做出关于所需披露的决定。*基于截至2021年3月31日的评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下是有效的。
 
财务报告内部控制的变化
 
在截至2021年3月31日的三个月内，我们对财务报告的内部控制(根据外汇法案规则13a-15(F)和15d-15(F)的定义)没有发生任何变化，这些变化对我们的财务报告内部控制产生了重大影响，或有合理的可能性对我们的财务报告内部控制产生了重大影响。

 
第二部分：其他信息
 
第1项。                                                法律程序
 
我们不时地参与日常业务过程中出现的各种诉讼、索赔和其他法律程序。虽然这些问题的结果不确定，但管理层预计解决这些问题的最终成本不会对我们的综合财务状况、经营业绩或现金流产生重大不利影响。

第1A项。                                       危险因素

我们的业务有很大的风险和不确定性。在评估我们的业务时，您应仔细考虑以下列出的风险因素以及本Form 10-Q季度报告和我们其他公开申报文件中包含的其他信息，包括我们于2021年2月25日提交给SEC的截至2020年12月31日的Form 10-K年度报告。下面和我们提交给证券交易委员会的其他文件中描述的任何风险和不确定性，无论是单独还是合并在一起，都可能对我们的业务、财务状况、经营结果、增长前景以及对我们普通股的投资价值产生实质性的不利影响。此外，这些风险和不确定性可能导致实际结果与本10-Q表格中包含的前瞻性陈述所表达或暗示的结果大不相同(请阅读本10-Q表格中有关前瞻性陈述的告诫说明)。

第二项。     未登记的股权证券销售和收益的使用
 
在截至2021年3月31日的季度内，公司没有未经登记的出售公司股权证券。
     
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第六项。    展品
 
展品索引
3.1
Insmed InCorporation的公司章程，修订至2012年6月14日(通过引用附件3.1并入Insmed InCorporation于2013年3月18日提交的Form 10-K年度报告中)。
3.2
修订和重新修订Insmed InCorporation的章程(通过引用附件3.1并入Insmed InCorporation于2020年3月30日提交的当前表格8-K报告中)。
10.1**
Insmed Inc.和Martina Flammer，M.D.之间的雇佣协议，自2019年12月16日起生效。
10.2
SVB Leerink LLC与Insmed Inc.之间的销售协议，日期为2021年2月25日(通过引用附件10.1并入Insmed Inc.于2021年2月25日提交的当前8-K表格报告中)。
10.3*
Insmed Inc.与Patheon UK Limited之间的技术转让协议和制造和供应协议的修正案，日期为2021年3月11日。
31.1
Insmed Inc.董事长兼首席执行官(首席执行官)威廉·H·刘易斯(William H.Lewis)的认证，根据根据2002年萨班斯·奥克斯利法案(Sarbanes Oxley Act)第302节通过的1934年证券交易法颁布的第13a-14(A)和15d-14(A)条规则。
31.2
根据根据2002年萨班斯·奥克斯利法案第302节通过的1934年证券交易法颁布的第13a-14(A)和15d-14(A)号规则，对Insmed Inc.的首席财务官(首席财务官和首席会计官)Sara Bonstein进行认证。
32.1
根据美国法典第18编第1350节，根据2002年萨班斯·奥克斯利法案第906节通过的Insmed Inc.董事长兼首席执行官(首席执行官)威廉·H·刘易斯(William H.Lewis)的认证。
32.2
根据美国法典第18编第1350节，根据2002年萨班斯·奥克斯利法案第906节通过的Insmed Inc.首席财务官(首席财务官和首席会计官)Sara Bonstein的认证。
101以下材料来自Insmed InCorporation截至2021年3月31日的季度报告Form 10-Q，格式为iXBRL(内联可扩展商业报告语言)：(I)截至2021年3月31日和2020年12月31日的合并资产负债表，(Ii)截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月的合并全面亏损报表，(Iii)截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月的股东权益合并报表，(V)未经审计综合财务报表附注，及(Vi)封面。
104截至2021年3月31日季度的Form 10-Q季度报告的封面，格式为iXBRL，包含在附件101中。
*本展品的某些部分已被编辑。
**管理合同或补偿计划或安排。

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目录
签名
 
根据1934年证券交易法的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签名人代表其签署。
 
  Insmed公司
 
 
日期：2021年5月6日通过/s/Sara Bonstein
  莎拉·邦斯坦
  首席财务官
  (首席财务会计官)

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