beam-10q_20200930.htm

勾选标记表示注册人(1)是否已在过去12个月内(或在要求注册人提交此类报告的较短期限内)提交了1934年《证券交易法》第13条或第15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类备案要求。回答是肯定的，不是☐。

勾选标记表示注册人是否已在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的所有互动数据文件。如果是，则不能提交☐。

用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司还是新兴的成长型公司。请参阅“交易法”第12b-2条中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。

如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据交易法第9.13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。-☐

用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条规则所定义)。注册人同意，☐不同意。

本季度报告(Form 10-Q)包含符合1933年“证券法”(下称“证券法”)第27A条和1934年“证券交易法”(下称“交易法”)第21E节的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述反映了除其他事项外：

所有这些陈述都会受到已知和未知的风险、不确定性和其他因素的影响，这些风险、不确定性和其他因素可能会导致我们的实际结果、业绩或成就、市场趋势或行业结果与这些前瞻性陈述中明示或暗示的大不相同。因此，本文中包含的任何非历史事实的陈述都可能是前瞻性陈述，应予以评估。在不限制前述规定的情况下，“预期”、“预期”、“建议”、“计划”、“相信”、“打算”、“项目”、“预测”、“估计”、“目标”、“预测”、“应该”、“可能”、“将会”、“可能”、“可能”、“将会”及其否定词和类似的词语和表述旨在识别前瞻性陈述中的“预期”、“期望”、“建议”、“计划”、“相信”、“打算”、“预测”、“目标”、“预测”、“应该”、“可能”、“可能”、“将”。这些前瞻性陈述受到许多风险、不确定性和假设的影响，包括本报告第二部分第1A项“风险因素”中描述的那些风险、不确定性和假设。除非法律要求，否则我们没有义务更新任何此类前瞻性信息，以反映影响此类前瞻性信息的实际结果或因素的变化。

当我们在这份Form 10-Q季度报告中使用术语“BEAM”、“公司”、“我们”、“我们”或“我们”时，除非上下文另有说明，否则我们指的是综合基础上的BEAM治疗公司及其子公司。

	9月30日， 2020			12月31日， 2019
资产
流动资产：
现金和现金等价物	$	137,903		$	37,221
有价证券		64,317			54,627
预付费用和其他流动资产		6,487			2,696
流动资产总额		208,707			94,544
财产和设备，净额		29,404			24,290
限制性现金		14,840			13,332
经营性租赁使用权资产		21,776			18,957
其他资产		3,546			4,976
总资产	$	278,273		$	156,099
负债、可赎回可转换优先股和股东权益(赤字)
流动负债：
应付帐款	$	6,569		$	7,846
应计费用和其他流动负债		18,309			7,852
衍生负债		16,500			7,800
租赁负债的当期部分		4,340			4,337
设备融资负债的当期部分		1,733			1,303
流动负债总额		47,451			29,138
长期租赁负债		23,810			21,187
设备长期融资负债		4,448			4,411
其他负债		2,493			418
总负债		78,202			55,154
承诺和或有事项(见附注7，租赁和附注8，许可协议)
可赎回可转换优先股		—			302,049
股东权益(赤字)：
优先股，面值0.01美元；25,000,000股，无授权股份，未分别于2020年9月30日和2019年12月31日发行或发行任何股份		—			—
普通股，面值0.01美元；授权发行2.5亿股和2.05亿股，已发行51,930,943股和9,981,991股，分别于2020年9月30日和2019年12月31日发行50,438,740股和7,326,185股		504			73
额外实收资本		501,698			1,851
累计其他综合收入		41			16
累积赤字		(302,172	)		(203,044	)
股东权益合计(亏损)		200,071			(201,104	)
总负债、可赎回可转换优先股和股东权益(赤字)	$	278,273		$	156,099

	截至9月30日的三个月，						截至9月30日的9个月，
	2020			2019			2020			2019
许可证收入	$	6		$	6		$	18		$	12
业务费用：
研究与发展		29,825			12,543			70,728			34,402
一般和行政		7,502			5,487			21,251			14,393
业务费用共计		37,327			18,030			91,979			48,795
运营损失		(37,321	)		(18,024	)		(91,961	)		(48,783	)
其他收入(费用)：
衍生负债公允价值变动		2,700			(1,600	)		(8,700	)		(3,600	)
利息和其他收入(费用)净额		169			619			1,533			1,907
其他收入(费用)合计		2,869			(981	)		(7,167	)		(1,693	)
净损失	$	(34,452	)	$	(19,005	)	$	(99,128	)	$	(50,476	)
有价证券的未实现(亏损)收益		(132	)		(35	)		25			48
综合损失	$	(34,584	)	$	(19,040	)	$	(99,103	)	$	(50,428	)
净亏损与普通股股东应占净亏损的对账：
净损失	$	(34,452	)	$	(19,005	)	$	(99,128	)	$	(50,476	)
可赎回可转换优先股增加至赎回价值，包括优先股股息		—			(3,262	)		(1,277	)		(9,451	)
普通股股东应占净亏损	$	(34,452	)	$	(22,267	)	$	(100,405	)	$	(59,927	)
普通股股东应占每股基本亏损和摊薄净亏损	$	(0.69	)	$	(3.31	)	$	(2.31	)	$	(9.58	)
加权平均普通股，用于普通股股东应占每股净亏损，基本亏损和稀释亏损		50,087,747			6,717,792			43,438,919			6,254,069

	可赎回的可兑换汽车优先股				普通股				附加实缴			累积其他综合			累积			总计股东的
	股份		金额		股份		金额		资本			(亏损)收入			赤字			赤字
2018年12月31日余额		119,308,387	$	251,434		5,565,368	$	56	$	7,256			—		$	(124,718	)	$	(117,406	)
发行B系列可赎回可转换优先股，扣除发行成本10万美元		11,308,397		37,901		—		—		—			—			—			—
可赎回可转换优先股增加到赎回价值		—		2,963		—		—		(2,963	)		—			—			(2,963	)
受限制普通股的归属		—		—		388,562		4		(4	)		—			—			—
发行与许可协议相关的普通股		—		—		16,725		—		113			—			—			113
以股票为基础的薪酬		—		—		—		—		869			—			—			869
普通股期权的行使		—		—		12,502		—		7			—			—			7
净损失		—		—		—		—		—			—			(13,610	)		(13,610	)
2019年3月31日的余额		130,616,784	$	292,298		5,983,157	$	60	$	5,278		$	—		$	(138,328	)	$	(132,990	)
可赎回可转换优先股增加到赎回价值		—		3,226		—		—		(3,226	)		—			—			(3,226	)
受限制普通股的归属		—		—		393,440		4		(4	)		—			—			—
以股票为基础的薪酬		—		—		—		—		2,073			—			—			2,073
普通股期权的行使		—		—		57,496		1		47			—			—			48
其他综合收益		—		—		—		—		—			83			—			83
净损失		—		—		—		—		—			—			(17,861	)		(17,861	)
2019年6月30日的余额		130,616,784	$	295,524		6,434,093	$	65	$	4,168		$	83		$	(156,189	)	$	(151,873	)
可赎回可转换优先股增加到赎回价值		—		3,226		—		—		(3,262	)		—			—			(3,262	)
受限制普通股的归属		—		—		389,261		4		(4	)		—			—			—
以股票为基础的薪酬		—		—		—		—		2,029			—			—			2,029
普通股期权的行使		—		—		80,300		—		81			—			—			81
其他综合损失		—		—		—		—		—			(35	)		—			(35	)
净损失		—		—		—		—		—			—			(19,005	)		(19,005	)
2019年9月30日的余额		130,616,784	$	298,750		6,903,654	$	69	$	3,012		$	48		$	(175,194	)	$	(172,065	)

	可赎回可兑换优先股						普通股				附加实缴			累积其他综合			累积			总计股东的 (赤字)
	股份			金额			股份		金额		资本			(亏损)收入			赤字			权益
2019年12月31日的余额		130,616,784		$	302,049			7,326,185	$	73	$	1,851		$	16		$	(203,044	)	$	(201,104	)
可赎回可转换优先股增加到赎回价值		—			1,277			—		—		(1,277	)		—			—			(1,277	)
首次公开发行结束时可赎回可转换优先股转换为普通股		(130,616,784	)		(303,326	)		29,127,523		291		303,035			—			—			303,326
从首次公开发行(IPO)中发行普通股，扣除发行成本1,870万美元		—			—			12,176,471		122		188,201			—			—			188,323
受限制普通股的归属		—			—			387,866		4		(4	)		—			—			—
以股票为基础的薪酬		—			—			—		—		2,792			—			—			2,792
普通股期权的行使		—			—			59,305		1		151			—			—			152
其他综合损失		—			—			—		—		—			(360	)		—			(360	)
净损失		—			—			—		—		—			—			(30,458	)		(30,458	)
2020年3月31日的余额		—		$	—			49,077,350	$	491	$	494,749		$	(344	)	$	(233,502	)	$	261,394
受限制普通股的归属		—			—			387,870		4		(4	)		—			—			—
以股票为基础的薪酬		—			—			—		—		2,769			—			—			2,769
普通股期权的行使		—			—			180,517		1		359			—			—			360
其他综合收益		—			—			—		—		—			517			—			517
净损失		—			—			—		—		—			—			(34,218	)		(34,218	)
2020年6月30日的余额		—		$	—			49,645,737	$	496	$	497,873		$	173		$	(267,720	)	$	230,822
受限制普通股的归属		—			—			387,867		4		(4	)		—			—			—
发行与许可协议相关的普通股		—			—			175,000		2		262									264
以股票为基础的薪酬		—			—			—		—		3,012			—			—			3,012
普通股期权的行使		—			—			230,136		2		555			—			—			557
其他综合损失		—			—			—		—		—			(132	)		—			(132	)
净损失		—			—			—		—		—			—			(34,452	)		(34,452	)
2020年9月30日的余额		—		$	—			50,438,740	$	504	$	501,698		$	41		$	(302,172	)	$	200,071

	截至9月30日的9个月，
	2020			2019
经营活动
净损失	$	(99,128	)	$	(50,476	)
对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行调整：
折旧		3,463			2,501
投资折价(溢价)摊销		49			(670	)
基于股票的薪酬费用		8,573			4,971
经营租赁使用权资产变更		3,065			1,019
非现金研发许可费用，净额		5,164			113
衍生负债公允价值变动		8,700			3,600
其他		(517	)		—
营业资产和负债变动情况：
预付费用和其他流动资产		(3,667	)		(2,055	)
其他长期资产		(56	)		(522	)
应付帐款		(134	)		1,321
应计费用和其他负债		4,219			1,371
经营租赁负债		(3,249	)		(1,441	)
融资里程碑负债		—			(13,750	)
其他长期负债		2,075			(185	)
经营活动中使用的现金净额		(71,443	)		(54,203	)
投资活动
购买财产和设备		(8,232	)		(10,358	)
购买有价证券		(167,094	)		(111,374	)
有价证券的到期日		157,380			38,964
购买长期投资		(750	)		(450	)
投资活动所用现金净额		(18,696	)		(83,218	)
融资活动
发行B系列优先股所得款项，净额		—			37,901
首次公开发行(IPO)收益，扣除承销折扣后的净额		192,510			—
支付首次公开募股和后续公开募股的费用		(1,717	)		(1,088	)
设备融资收益		1,625			3,801
偿还设备融资		(1,158	)		(170	)
行使股票期权所得收益		1,069			136
融资活动提供的现金净额		192,329			40,580

现金、现金等价物和限制性现金净变化		102,190			(96,841	)
现金、现金等价物和限制性现金-期初		50,553			147,936
现金、现金等价物和限制性现金-期末	$	152,743		$	51,095

BEAM治疗公司(以下简称“BEAM”或“BEAM”)是一家研究阶段的生物技术公司，致力于以该公司专有的碱基编辑技术为基础，创造一类新的精密基因药物，以期为患有严重疾病的患者提供终生治疗。该公司于2017年1月注册为特拉华州公司，并于2017年7月开始运营。其主要办事处位于马萨诸塞州剑桥市。

自成立以来，该公司投入了几乎所有的资源来建设其基础编辑平台和推进其节目组合的开发，建立和保护其知识产权，开展研究和开发活动，组织和配备公司人员，进行业务规划，筹集资金，并为这些业务提供一般和行政支持。该公司面临生物技术行业早期公司常见的风险和不确定因素，包括但不限于与候选产品的成功研究、开发和制造有关的技术风险、竞争对手对新技术创新的开发、对关键人员的依赖、对专有技术的保护、对政府法规的遵守以及获得额外资本为运营提供资金的能力。目前和未来的项目将需要大量的研究和开发努力，包括广泛的临床前和临床测试，以及商业化之前的监管批准。这些努力需要大量额外资本、充足的人员和基础设施。即使该公司的药物开发努力取得成功，该公司何时(如果有的话)将从产品销售中获得可观的收入也是不确定的。

在公司首次公开发行股票方面，公司董事会批准对其已发行和已发行普通股和股票期权进行4.4843股一股的反向股票拆分，并按比例调整公司可赎回可转换优先股的现有转换比率，从2020年1月24日起生效。因此，在适用的情况下，所附财务报表中列报的所有期间的所有普通股、每股金额和额外实缴资本金额都已追溯调整，以反映反向股票拆分和对优先股转换比率的调整。

2020年2月，公司完成首次公开募股(IPO)，发行和出售了12,176,471股普通股，其中包括1,588,235股，这是根据承销商全面行使认购权，以每股17.00美元的公开发行价购买额外股份，总收益为2.07亿美元。在扣除承销折扣和估计公司应支付的发售费用后，公司获得了约1.883亿美元的净收益。与首次公开募股相关，所有可赎回可转换优先股的流通股转换为29,127,523股本公司普通股。

2020年10月，该公司以每股23.5美元的公开发行价发行和出售了575万股普通股，其中包括根据承销商全面行使购买额外股份选择权而发行的75万股，总收益为1.351亿美元。在扣除承销折扣和估计公司应支付的发售费用后，公司获得了约1.266亿美元的净收益。

自成立以来，公司已发生巨额亏损，截至2020年9月30日累计亏损302.2美元。该公司预计在可预见的未来将产生营业亏损和负营业现金流。该公司预计，截至2020年9月30日的2.022亿美元的现金、现金等价物和有价证券，加上2020年10月发行普通股的收益，将足以在这些财务报表发布之日起至少12个月内为其运营提供资金。该公司将需要额外的资金来支持其持续运营和实施其增长战略。在该公司能够从产品销售中获得可观的收入(如果有的话)之前，它预计将通过股票发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排等多种方式为其运营提供资金。公司可能无法在需要时以优惠条款或根本无法筹集额外资金或签订此类其他协议。如果不能在需要时筹集资金，将对公司的财务状况和执行其业务战略的能力产生负面影响。该公司将需要创造可观的收入才能实现盈利，而且它可能永远不会做到这一点。

随附的简明合并财务报表是根据美国公认会计原则(GAAP)以及美国证券交易委员会(SEC)的规则和规定编制的。通常包含在根据公认会计原则编制的财务报表中的某些信息和脚注披露已根据此类规则和规定予以精简或省略。本说明中对适用指南的任何引用都意味着

请参考财务会计准则委员会(FASB)的会计准则编纂(ASC)和会计准则更新(ASU)中的权威GAAP。

未经审核的中期简明综合财务报表已按经审核财务报表的相同基准编制。本公司管理层认为，随附的未经审计的中期简明综合财务报表包含公平列报本公司截至2020年9月30日的财务状况、截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月和九个月的经营业绩和其他全面亏损、可赎回可转换优先股和股东权益(赤字)以及截至2020年和2019年9月30日的九个月的现金流量所需的所有调整。这样的调整是正常的，也是反复出现的。截至2020年9月30日的三个月和九个月的业绩不一定代表截至2020年12月31日的一年或任何未来时期的业绩。这些中期财务报表应与截至2019年12月31日和截至12月31日的年度经审计财务报表及其附注一并阅读，这些报表包括在公司于2020年3月30日提交给证券交易委员会的10-K表格年度报告中。

随附的简明合并财务报表包括比姆治疗公司及其全资子公司、Blink治疗公司或Blink(它是特拉华州的一家子公司，持有与RNA碱基编辑相关的某些知识产权)和比姆治疗证券公司(它是马萨诸塞州的一家子公司，目的是买卖和持有证券)的账目。所有公司间交易和余额都已在合并中冲销。

在2020年前九个月持续关注新冠肺炎疫情的情况下，本公司维持并扩大了业务连续性计划，以应对和减轻新冠肺炎疫情对其业务的影响。2020年3月，为了保护员工及其家人和社区的健康，该公司限制执行必须在现场完成的关键活动的人员进入其办公室，限制此类人员在任何时候都可以出现在其设施中的数量，并要求大多数员工远程工作。2020年5月，随着某些州放宽限制，该公司制定了新的协议，以更好地允许其全部实验室员工进入公司的设施。这些协议包括在一周七天的协议中轮班工作。该公司预计将继续招致额外费用，以确保遵守疾病控制和预防中心(CDC)制定的指导方针，并为现场员工提供安全的工作环境。

新冠肺炎疫情对公司业务、公司发展目标、运营和财务状况的结果以及普通股的价值和市场的影响程度，将取决于高度不确定和目前无法有把握地预测的未来事态发展，例如疫情的最终持续时间、旅行限制、隔离、社会距离和企业关闭要求，以及全球采取的控制和治疗疾病的行动的有效性。全球经济的中断、全球医疗体系的中断以及新冠肺炎疫情的其他重大影响可能对公司的业务、财务状况、经营业绩和增长前景产生重大不利影响。

虽然在截至2020年9月30日的9个月内，新冠肺炎疫情并未对公司的业务或运营业绩造成重大影响，但疫情的持续时间和程度、后果以及遏制措施将决定未来对公司运营和财务状况的影响。

公司的重要会计政策在截至2019年12月31日的年度经审计的综合财务报表及其附注中披露，这些报表包括在公司于2020年3月30日提交给证券交易委员会的10-K表格年度报告中。自这些财务报表发布之日起，比姆公司的重大会计政策没有发生实质性变化。

按照公认会计原则编制财务报表要求管理层作出估计和假设，以影响截至报告期和报告期内报告的资产、负债和费用的金额，以及或有资产和负债的披露。该公司的估计和假设基于历史经验(如果有)，以及它认为在当时情况下合理的各种因素。该公司持续评估其估计和假设。实际结果可能与这些估计不同。

新冠肺炎疫情可能会对该公司临床前项目的发展时间表产生影响。对未来事件及其影响的估计和假设无法确定，因此需要作出判断。截至这些财务报表发布之日，本公司不知道有任何具体事件或情况需要本公司更新其估计、假设和判断或修订其资产或负债的账面价值。这些估计可能会随着新事件的发生以及获得更多信息并在合并财务中确认而发生变化。

一旦声明为人所知，就立即通知他们。实际结果可能与这些估计不同，任何此类差异都可能对公司的财务报表产生重大影响。

现金和现金等价物包括标准支票账户、货币市场账户，以及在购买之日原始到期日不超过三个月的所有高流动性投资。限制性现金是指为信用证提供的抵押品，这些信用证是与公司对其公司和制造设施的租赁有关的保证金。

下表将公司简明综合资产负债表中报告的现金、现金等价物和限制性现金与简明综合现金流量表中显示的总金额(以千计)进行核对：

2018年11月，FASB发布了ASU 2018-18，协作安排，或ASC 808，其中澄清了当协作安排参与者是会计单位背景下的客户时，协作安排参与者之间的某些交易应被视为收入，并且如果参与者不是客户，则排除将从协作安排参与者收到的收入对价视为收入对价。ASC 808将在2021财年第一季度对该公司生效，并允许提前采用。追溯到公司采用ASC 606之日，即与客户签订合同的收入，需要确认对最早公布的期初余额或留存收益进行的累积效果调整。该公司目前正在评估采用这一标准对其财务报表的影响。

本公司的金融工具按公允价值按经常性基础计量，包括现金等价物、有价证券和成功付款衍生负债，其依据是哈佛大学或哈佛大学与本公司之间的许可协议，或哈佛许可协议，以及麻省理工学院与哈佛大学或远大研究所之间的许可协议，以及远大研究所与Blink之间的许可协议，或远大许可协议。

该公司还持有对私人发行的公司股本证券的投资，这些证券在股本证券投资中占有一席之地。该等投资并无可轻易厘定的公允价值，本公司根据经可见市场交易或减值(如有)调整的权益证券成本对该等投资进行估值。截至2020年9月30日，该公司持有250万美元的非公开发行公司股权证券投资。在截至2020年9月30日的9个月内，由于一项可观察到的市场交易(第2级)，本公司调整了其投资价值，并在本公司的综合营业报表和其他全面亏损中记录了50万美元的利息和其他收入(费用)的未实现收益。

ASC 820，公允价值计量和披露，为按公允价值计量的工具建立了公允价值层次结构，区分了基于市场数据的假设(可观察到的投入)和我们自己的假设(不可观察到的投入)。该层次结构由三个级别组成：

下表列出了公司在2020年9月30日按公允价值等级划分的金融资产和负债的公允价值(单位：千)：

	携载金额		公平价值		1级		2级		第3级
资产
现金等价物：
货币市场基金	$	68,891	$	68,891	$	68,891	$	—	$	—
商业票据		60,987		60,987		—		60,987		—
公司票据		9,036		9,036		—		9,036		—
有价证券：
商业票据		3,997		3,997		—		3,997		—
公司票据		29,223		29,223		—		29,223		—
美国国债		26,035		26,035		—		26,035		—
政府证券		5,062		5,062		—		5,062		—
总资产	$	203,231	$	203,231	$	68,891	$	134,340	$	—

负债
成功付款责任-哈佛	$	8,200	$	8,200	$	—	$	—	$	8,200
成功付款责任-远大研究院		8,300		8,300		—		—		8,300
总负债	$	16,500	$	16,500	$	—	$	—	$	16,500

下表列出了本公司在2019年12月31日按公允价值等级划分的金融资产和负债的公允价值(单位：千)：

	携载金额		公平价值		1级		2级		第3级
资产
现金等价物：
货币市场基金	$	6,172	$	6,172	$	6,172	$	—	$	—
商业票据		3,986		3,986		—		3,986		—
有价证券：
商业票据		36,889		36,889		—		36,889		—
公司票据		17,738		17,738		—		17,738		—
总资产	$	64,785	$	64,785	$	6,172	$	58,613	$	—

负债
成功付款责任-哈佛	$	3,900	$	3,900	$	—	$	—	$	3,900
成功付款责任-远大研究院		3,900		3,900		—		—		3,900
总负债	$	7,800	$	7,800	$	—	$	—	$	7,800

现金等价物-包括在现金等价物中的货币市场基金被归类在公允价值层次的第一级，因为它们是根据活跃市场的报价进行估值的。商业票据和公司票据被归类在公允价值等级的第二级，因为定价投入不同于活跃市场的报价，于报告日期可直接或间接观察到，公允价值是通过使用模型或其他估值方法确定的。

有价证券--该公司定期以公允价值计量其有价证券，并将这些工具归入公允价值等级的第二级。有价证券被归类在公允价值等级的第二级。

由于定价投入不同于活跃市场的报价(截至报告日期可直接或间接观察到)，公允价值是使用模型或其他估值方法确定的。

成功付款负债-正如在附注8许可协议中进一步讨论的那样，公司必须根据在指定估值日期实现的公司A系列优先股初始加权平均值的指定倍数来确定成功付款。本公司根据哈佛许可协议和远大许可协议为成功付款承担的责任按公允价值计算。为了确定成功支付负债的估计公允价值，该公司使用蒙特卡洛模拟方法，根据几个关键变量对股票价格的未来走势进行建模。

在计算哈佛和博德学院成功付款负债的估计公允价值时，纳入了以下变量：

2019年12月31日，首轮优先股的公允价值由管理层在独立第三方专家的协助下确定。于2020年9月30日，普通股的公允价值为本公司普通股的市值。预期波动率的计算是利用与预期期限假设相符的一段时间内类似上市公司股票的历史波动性的现有信息来估计的。此外，公司在计算成功付款负债时纳入了估值计量日期的估计数量、时间和概率。

下表对基于第3级投入的成功付款负债的公允价值变化(以千为单位)进行了核对：

下表汇总了该公司截至2020年9月30日持有的有价证券(单位：千)：

下表汇总了公司截至2019年12月31日持有的有价证券(单位：千)：

有价证券的摊销成本根据溢价摊销和到期折价增加进行调整。截至2020年9月30日，累计其他全面收益余额仅包括与有价证券相关的活动。于截至2020年及2019年9月30日止九个月，出售或到期有价证券并无确认已实现损益，因此，本公司并无从同期累积的其他全面收益中重新分类任何金额。

本公司持有信用质量高的公司的债务证券，并已确定其任何债务证券的信用风险没有实质性变化。所有投资的合同到期日均在一年以内。

下表汇总了计入租赁负债的金额所支付的现金(以千为单位)：

截至2020年9月30日，本公司截至12月31日各年度的经营租赁未来最低租赁支付如下(单位：千)：

除上述租约外，本公司亦签订2019年4月拟兴建的写字楼及实验室的租约，第一阶段的租金预计最早于2021年底开始支付，而第二阶段的租金预计最早于2022年上半年开始支付。租约自第二阶段开始之日起计将终止12年。租约将按固定租金上涨，并提供2340万美元的租户改善费用，并可选择将租约延长两个期限，每次五年。在执行租约时，公司以信用证的形式支付了1,180万美元的保证金，截至2020年9月30日，这笔保证金包括在限制性现金中。2020年10月，该公司获得了租赁空间的使用权，并将记录ROU资产和租赁负债。根据本租约，预期未贴现租赁付款的最低金额为1.772亿美元。此外，上述表格披露的最低租赁付款不包括本租赁项下到期的付款。

2020年8月，该公司与Alexandria Real Estate Equities，Inc.签订了一项租赁协议，在北卡罗来纳州研究三角公园建造一个10万平方英尺的制造工厂，旨在支持广泛的临床项目。租期自生效之日起计为十五年，并让本公司可选择将租期延长两个五年。这项计划须按固定税率递增，并提供最高达2,000万元的补偿，以支付租客改善租客的费用。由于租赁于2020年9月30日尚未开始，本公司并未在随附的简明综合资产负债表中记录本次租赁的经营租赁ROU资产或租赁负债。*租赁付款可能会在确定业主的项目总成本后进行调整。根据本租约到期的未贴现租赁付款的初步估计最低金额为6,390万美元。该公司预计在五年内投资8300万美元，预计该设施将于2023年第一季度投入运营。此外，上述表格披露的最低租赁付款不包括本租赁项下到期的付款。

2019年7月和2019年10月，该公司向一家租赁公司出售了某些设备。在完成出售的同时，本公司与租赁公司签订了一份为期四年的租赁协议，根据该协议，本公司将设备租回。

此外，于2020年2月，本公司向租赁公司出售额外设备，总额为160万美元，同时与租赁公司签订租赁协议，以50万美元的年租金回租设备，租期为四年。

设备租赁作为融资入账，因为租赁条款基本上涵盖了基础设备的所有剩余经济寿命。管理层的结论是，控制权，包括所有权的重大风险和回报，在销售和回租交易开始时没有有效地转移到买方-出租人手中。因此，这些交易被计入失败的销售和回租，并导致融资负债的确认。

截至2020年9月30日，在截至12月31日的每一年中，与设备融资义务相关的未来最低付款如下(以千为单位)：

下表汇总了设备融资付款的本金和利息部分的细目(单位：千)：

根据哈佛许可协议的条款，哈佛有权获得成功付款，该付款是根据在指定估值日期实现的公司首轮A系列优先股初始加权平均值的指定倍数确定的。本公司必须在一段时间内或哈佛成功付款期间向哈佛大学支付成功付款，该期间被确定为(1)哈佛许可协议九周年或(2)(A)哈佛许可协议十二周年和(B)许可产品在美国获得监管机构批准的第一个日期的三周年，两者中较晚的一个为较晚的日期(1)哈佛许可协议九周年或(2)较早的日期(A)哈佛许可协议十二周年和(B)许可产品在美国获得监管批准的第一个日期的第三周年。在哈佛成功付款期间，公司将在公司首次公开募股(IPO)一年后开始的每个滚动90天期间计算欠哈佛的任何金额。

下表汇总了哈佛成功付款负债的公允价值变化产生的费用(以千为单位)：

此外，哈佛有权获得融资里程碑付款，由公司在截至2019年12月31日的年度内支付。

根据哈佛许可协议，每年的维护费被记录为研发费用。专利诉讼费用在发生的期间内确认为费用。截至2020年9月30日，本公司认定哈佛许可协议下的产品开发和监管审批里程碑和特许权使用费是不可能的，因此，截至2020年9月30日的9个月没有确认任何金额。

根据远大许可协议的条款，远大研究院有权获得成功付款，该付款是根据在指定估值日期首选的Blink Series A的初始加权平均值的指定倍数确定的。本公司必须在一段时间内(或称远大成功付款期间)向远大研究院支付成功付款。远大成功付款期间被确定为(1)远大许可协议12周年，或(2)许可产品在美国获得监管批准的第一个日期的第三个周年纪念日中最早的一个。在远大成功付款期间，公司将在公司首次公开募股后一年开始的每个滚动90天期间计算欠远大研究所的任何金额。

下表汇总了远大研究院成功付款负债的公允价值变动所产生的费用(以千为单位)：

此外，远大学院有权获得融资里程碑付款，由公司在截至2019年12月31日的年度内支付。

远大许可协议项下的年度维护费记为研发费用。专利诉讼费用在发生的期间内确认为费用。截至2020年9月30日，本公司认定远大许可协议项下的产品开发和监管审批里程碑和特许权使用费是不可能的，因此，截至2020年9月30日的九个月没有确认任何金额。

2018年5月，本公司与Editas Medicine，Inc.或Editas就Editas拥有或控制的特定用途的某些知识产权签订了许可协议或Editas许可协议。根据Editas许可协议，Editas根据Editas控制的某些知识产权向公司授予全球独家、可再许可的许可(受某些例外和条件的约束)，用于使用基础编辑疗法治疗任何领域的人类疾病和病症(除某些例外情况外)，或波束领域，以及根据Editas许可协议或Editas开发和商业化许可授予或将授予的许可。此外，Editas根据Editas拥有或控制的某些知识产权授予该公司免版税的非独家许可，以便在BEAM领域开展研究活动。Editas为公司提供了独家选择权，可在指定的选择期内逐个集团获得Editas拥有或控制的另外三组知识产权的Editas开发和商业化许可证，但某些例外情况除外。根据Editas许可协议，本公司将在特定时间内以商业上合理的努力开发包含授权给本公司的权利的产品，并将在某些特定国家获得监管批准的任何此类产品商业化。

根据Editas许可协议，每年的维护费被记录为研发费用。年度专利成本在发生时计入费用。此外，公司还必须在达到指定的里程碑后向Editas支付一定的开发、监管和商业里程碑款项。截至2020年9月30日，触发这些里程碑式付款的可能性不大，因此，截至2020年9月30日的9个月没有确认任何金额。

2019年3月，本公司与Bio Palette Co.，Ltd.或Bio Palette签订了许可协议或Bio Palette许可协议，根据Bio Palette拥有或控制的与基础编辑相关的某些专利权，比姆获得了独家的(即使是Bio Palette)可再许可的许可，用于在世界各地开发用于治疗人类疾病的产品，但不包括亚洲微生物组领域的产品。此外，该公司根据与本公司拥有或控制的碱基编辑和基因编辑相关的某些专利权授予Bio Palette独家(甚至与Beam一样)许可证，以开发亚洲微生物组领域的产品。协议的每一方都保留在世界范围内开发和制造微生物群领域产品的非排他性权利，其唯一目的是在自己的领土上开发这些产品。如果任何一方决定不利用他们在微生物群领域的权利，每一方都同意在该领域承担某些协调义务。

在签署Bio Palette许可协议后，本公司向Bio Palette支付了50万美元的预付费用，并向Bio Palette发行了16,725股普通股，价值10万美元，这些股票被记录为截至2019年3月31日的三个月的研发费用。在2020年6月在美国颁发某项Bio Palette专利后，该公司支付了200万美元的里程碑式付款，并于2020年7月向Bio Palette发行了17.5万股普通股，价值30万美元，这些股票被确认为研发费用。根据Bio Palette许可协议向Bio Palette发行的普通股的公允价值在安排之初计量，并在可能发行股票时支出。

2019年9月，该公司与Prime Medicine签订了一项合作和许可协议，研究和开发由Beam的创始人之一开发的一项新的基因编辑技术。根据协议条款，该公司向Prime Medicine授予了其某些CRISPR技术(包括Cas12b)、传递技术和比姆控制的某些其他技术的非独家许可，以开发用于治疗人类疾病的基因编辑产品并将其商业化。该公司目前没有在其目前的任何项目中使用从Prime Medicine获得许可的知识产权，但要求它使用从Prime Medicine获得许可的知识产权，以商业上合理的努力开发新的候选产品。此外，每一方都向另一方授予了某些在协议生效日期后开发并由授权方控制或由双方共同拥有的特定技术的排他性和非排他性许可。每一方都有义务将合作开发的某些技术的权利转让给另一方。

比姆有义务向Prime Medicine发行500万美元的普通股，如果比姆选择将合作延长一年以上，Prime Medicine有义务向比姆发行500万股普通股。2020年9月，公司选择继续合作，并于2020年10月向Prime Medicine发行了200,307股公司普通股。该公司在截至2020年9月30日的3个月和9个月的简明综合经营报表和其他全面亏损中，以及在截至2020年9月30日的简明综合资产负债表中的应计费用中，确认了500万美元，这是将向Prime Medicine发行的比姆公司普通股的公允价值。此外，在2020年10月，公司收到了500万股Prime Medicine的普通股，并在截至2020年9月30日的3个月和9个月的简明综合经营报表和其他全面亏损中，以及在截至2020年9月30日的简明综合资产负债表中，确认了10万美元作为研发费用的抵销。

截至2020年9月30日，该公司确定该协议下的里程碑和特许权使用费不太可能得到承认。

2019年4月，比姆与Verve Treateutics，Inc.或Verve签订了一项合作和许可协议，或称Verve协议，以研究基因编辑策略，以修改与冠状动脉疾病风险增加相关的基因。根据Verve协议的条款，本公司向Verve授予若干基础编辑技术及若干传送技术的独家许可，而Improvance及Verve则根据Verve控制的若干专有技术及专利授予Beam非独家许可、于联合协作技术中拥有权益及在若干传送技术下授予独家许可(Verve除外)。

截至2020年9月30日，本公司认定Verve协议项下的里程碑和特许权使用费不可能得到承认。

2020年1月，公司授权发行25,000,000股优先股，并将其授权发行普通股增加到250,000,000股，每股面值均为0.01美元。

公司董事会批准对其普通股和股票期权进行4.4843股一股的反向股票拆分，并对公司可赎回可转换优先股的现有转换比率进行比例调整，从2020年1月24日起生效。因此，随附的简明合并财务报表及其附注中列出的所有期间的所有普通股、每股金额和额外实收资本金额已追溯调整(如适用)，以反映反向股票拆分。

2020年2月，公司完成首次公开募股(IPO)，发行和出售了12,176,471股普通股，其中包括1,588,235股，这是根据承销商全面行使认购权，以每股17.00美元的公开发行价购买额外股份，总收益为2.07亿美元。在扣除承销折扣和估计公司应支付的发售费用后，公司获得了约1.883亿美元的净收益。与首次公开募股有关，公司优先股的所有流通股转换为29,127,523股公司普通股。

本公司董事会于2017年6月通过并于2019年2月和5月修订的BEAM治疗公司2017年股票期权和授予计划规定，向公司员工、高级管理人员、董事、顾问和外部顾问授予合格激励性股票期权和非限制性股票期权、限制性股票或其他奖励，以发行或购买公司普通股股票。

2019年10月，公司董事会通过了BEAM治疗公司2019年股权激励计划，或2019年计划，在IPO之后，所有基于股权的奖励都是根据2019年计划授予的。2019年计划规定向公司员工、高级管理人员、董事、顾问和外部顾问授予合格和非合格股票期权、股票增值权、限制性和非限制性股票和股票单位、绩效奖励和其他基于股票的奖励。截至2020年9月30日，根据2019年计划，公司拥有8,021,083股预留股份和2,387,598股可供未来发行的股份。

在简明合并经营报表和其他综合亏损中记为研发费用、一般管理费用和其他综合损失的股票补偿费用如下(单位：千)：

截至2020年9月30日的9个月中，授予期权的加权平均授予日每股公允价值为13.35美元。截至2020年9月30日，与未归属股票期权相关的未确认薪酬支出为2,720万美元，预计将在约2.6年的加权平均期间确认。

截至2020年9月30日，预计将授予的与限制性股票相关的未确认股票薪酬支出约为470万美元。这些成本预计将在大约0.6年的加权平均期内确认。

如上所述，在本公司报告普通股股东应占净亏损的期间，潜在摊薄证券已被排除在每股摊薄净亏损的计算之外，因为它们的影响将是反摊薄的。因此，用于计算普通股股东应占基本净亏损和稀释后每股净亏损的已发行普通股加权平均数是相同的。该公司在计算普通股股东应占稀释后每股净亏损时，不包括下列根据期末已发行金额列报的潜在普通股，因为计入这些股票会产生反稀释效果：

下表汇总了公司普通股股东应占每股基本净亏损和稀释后净亏损的计算方法(除股票和每股金额外，以千计)：

如附注9，合作和许可协议中所述，截至2020年9月30日，该公司有义务向Prime Medicine发行500万美元的普通股。2020年10月，该公司向Prime Medicine发行了200,307股BEAM普通股。这些股票被视为已发行，用于计算2020年9月30日的每股收益，因为公司有义务在2020年9月26日发行股票。

在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月和九个月期间，由于管理层预测本公司在不久的将来不会处于应税状态，本公司记录了联邦和州递延税项资产的全额估值津贴。

截至2020年和2019年9月30日止九个月，公司分别向三位创始股东每人支付了10万美元和10万美元的科学咨询和其他费用。

该公司和Verve是一项合作和许可协议的缔约方，并拥有共同的董事会成员。于截至2020年及2019年9月30日止九个月内，本公司分别购入价值80万美元及40万美元的Verve系列A类优先股股份。在截至2020年9月30日的9个月中，该公司确认了其对Verve优先股投资的50万美元未实现收益。

本公司从Verve购买了价值30万美元的某些材料，这些费用在截至2020年9月30日的9个月的简明综合经营报表和其他全面亏损中列为研发费用，并在截至2020年9月30日的简明综合资产负债表中计入应计费用。该公司还向Verve出售了价值20万美元的某些材料，在截至2020年9月30日的9个月的简明综合经营报表和其他全面亏损中，以及在截至2020年9月30日的简明综合资产负债表中，作为利息和其他收入(费用)净额记录在预付费用和其他流动资产中。

本公司和Prime Medicine是一项合作和许可协议的缔约方，拥有共同的创始人和几名共同的董事会成员。在2020年9月，本公司选择继续与Prime Medicine的合作，并于10月

2020年，按照与Prime Medicine的合作和许可协议条款的要求，向Prime Medicine发行了200,307股公司普通股。该公司在截至2020年9月30日的9个月的简明综合经营报表和其他全面亏损中确认500万美元(这是将向Prime Medicine发行的比姆公司普通股的公允价值)作为研发费用，并在截至2020年9月30日的简明综合资产负债表中确认应计费用。此外，在2020年10月，公司收到了500万股Prime Medicine的普通股，并在截至2020年9月30日的9个月的简明综合经营报表和其他全面亏损中，以及在截至2020年9月30日的简明综合资产负债表中的其他流动资产中，确认了10万美元作为研发费用的抵销。

此外，2019年9月，关于本公司与Prime Medicine的合作和许可协议，本公司签署了一份经修订的书面协议，向Prime Medicine提供某些临时管理和启动服务，直至2021年3月。Prime Medicine有义务偿还该公司与提供服务相关的自付费用，并从2020年10月开始每月向该公司支付3万美元的服务费。截至2020年9月30日止九个月，本公司并无确认任何提供该等服务的金额或产生任何自付费用。

以下对我们财务状况和经营结果的讨论和分析应与我们的简明综合财务报表以及本季度报告10-Q表其他部分包括的这些报表的相关注释一起阅读。除历史财务信息外，以下讨论和分析还包含涉及风险、不确定性和假设的前瞻性陈述。为便于显示，本文中包含的一些数字已进行了四舍五入。由于许多因素，包括第二部分第1A项“风险因素”中讨论的因素，我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述中预期的大不相同。在本Form 10-Q季度报告的其他地方，我们的Form 10-Q季度报告(截至2020年6月30日)、Form 10-Q季度报告(截至2020年3月31日)以及“项目1A”中。在截至2019年12月31日的财年的Form 10-K年度报告中，风险因素部分。

我们是一家生物技术公司，致力于在我们专有的碱基编辑技术的基础上创造一种新的精密基因药物，旨在为患有严重疾病的患者提供终身治疗。我们的专有碱基编辑技术可能会使一种全新的精确遗传药物成为可能，这种药物针对基因组中的一个碱基，而不会造成DNA的双链断裂。这种方法使用化学反应，目的是在目标序列上产生精确、可预测和有效的遗传结果。我们的新型碱基编辑器有两个主要组成部分：(I)与引导RNA结合的CRISPR蛋白，它利用CRISPR已有的DNA靶向能力，但经过改造不会导致双链断裂；(Ii)碱基编辑酶，如脱氨酶，它对目标DNA碱基进行所需的化学修饰。我们相信，与传统的基因编辑方法相比，这种设计有助于更精确、更有效的编辑，传统的基因编辑方法通过在DNA中创建有针对性的双链断裂来操作；这些断裂可能会导致不必要的DNA修饰。我们相信，我们编辑的精确度将极大地提高基因编辑在广泛的治疗应用中的影响。

为了在广泛的治疗应用中释放我们的基础编辑技术的全部潜力，我们正在寻求一套全面的、经过临床验证的并行交付方式。对于给定的组织类型，我们使用具有最引人注目的生物分布的递送方式。我们的计划按递送方式分为三条不同的管道：电穿孔，用于高效地向血细胞和免疫细胞体外递送；脂质纳米粒(LNPs)，用于将非病毒体内递送到肝脏以及未来可能的其他器官；以及腺相关病毒载体(AAV)，用于将病毒体内递送到眼睛和中枢神经系统(CNS)。

碱基编辑方法的优雅与组织特定的传递方式相结合，为有针对性的高效、精确和高度通用的基因编辑系统提供了基础，该系统能够同时进行基因校正、基因沉默/基因激活以及多个基因的多重编辑。我们目前正在针对不同的编辑目标，利用我们的全部开发能力，推出广泛、多样化的基础编辑程序组合。我们相信，我们基础编辑的灵活性和多功能性可能会为精密遗传药物领域带来广泛的治疗适用性和变革潜力。

我们继续在我们的项目中取得有意义的进步。在我们的体外平台中，到目前为止，我们已经确定了三个候选开发项目-两个针对血红蛋白疾病的候选项目和一个T细胞治疗项目的候选项目：

我们还继续推进我们的肝病项目。在2020年第二季度，我们展示了直接纠正导致Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏的突变的能力，为碱基编辑纠正这种疾病提供了体外和体内的概念证明。我们还在临床前模型中达到了编辑水平，用于纠正导致IA型糖原储存疾病(GSDIa)的两个最常见的突变，如果在人类身上复制，这两个突变可能具有临床相关性。肝病项目的下一步重要工作是最终确定我们的LNP配方，我们在开发使用概念验证目标的配方方面正在取得进展。到目前为止，通过这种配方，我们已经在小鼠身上显示了与临床使用一致的剂量的高水平编辑。我们目前正在进行非人类灵长类动物研究，以评估我们的LNP配方，并预计2021年初的初步数据。我们相信，我们正在按部就班地在2021年从我们的肝脏投资组合中提名我们的第一个开发候选人。

我们平台的模块化意味着，使用特定的交付方式建立基础编辑的临床前概念验证将潜在地降低风险，并加快我们可能针对相同组织开发的其他候选产品的时间表。在某些情况下，新的候选产品可能只需要改变指导RNA。使用相同交付方式的后续程序也可以利用早期程序的共享功能和资源。通过这种方式，我们认为每种交付方式都是其独特的渠道，任何一个项目的成功都可能为大量额外的项目快速进入临床铺平道路。

镰状细胞病是一种严重的遗传性血液疾病，由β珠蛋白基因的单点突变E6V引起。这种突变导致HBS的突变形式聚集成长长的刚性分子，在低氧条件下将红细胞弯曲成镰刀状。镰状细胞阻塞血管，过早死亡，最终导致贫血、严重疼痛(危机)、感染、中风、器官衰竭和过早死亡。镰状细胞病是美国最常见的遗传性血液疾病，估计有10万人受到影响，其中很大一部分是非洲裔美国人(出生比例为1：365)。β-地中海贫血是另一种遗传性血液疾病，其特征是由于β-珠蛋白表达不足导致功能性血红蛋白生成减少而导致严重贫血。输血依赖型β-地中海贫血(TDBT)是这种疾病最严重的形式，通常每年需要多次输血。患有TDBT的患者患有无法茁壮成长、持续感染和危及生命的贫血。据估计，全世界有症状的β-地中海贫血发病率为1：100,000，其中欧洲为1：10,000。在美国，基于每10万名新生儿中就有0.7名受到影响的出生发生率，以及不断提高的存活率，我们预计受这种疾病影响的个人人数将超过1400人，而且还在上升。目前对镰状细胞病或β-地中海贫血患者唯一有潜力的治疗方法是异基因造血干细胞移植(HSCT)；然而，这种方法风险很高，特别是移植物抗宿主病(GvHD)，导致选择这种治疗的患者数量较少。

我们正在利用碱基编辑来寻求两种互补的治疗镰状细胞疾病的方法和一种治疗β-地中海贫血的方法：

胎儿形式的血红蛋白(HBF)补偿成人血红蛋白突变的有益效果首次在患有HPFH的个体中被发现。携带突变的个体通常会导致他们成为β-地中海贫血或镰状细胞疾病患者，但同时也患有HPFH，他们的疾病没有症状或经历了一种轻得多的形式。HPFH是由HBG1和HBG2基因调节区的单个碱基变化引起的，这阻止了一个或多个阻遏蛋白的结合，并增加了构成HBF四聚体一部分的γ珠蛋白的表达。

使用碱基编辑，我们复制了这些特定的、自然发生的伽马珠蛋白基因调控元件的碱基变化，防止了阻遏蛋白的结合，导致伽马珠蛋白表达的重新激活，从而提高了伽马珠蛋白的水平。我们利用体外递送技术对BEAM-101进行了体外和体内鉴定，实现了对人CD34+造血干/祖细胞(HSPC)的精确和高效编辑，从而在小鼠体内实现了长期植入和与治疗相关的靶基因表达的增加。

我们针对镰状细胞疾病的第二种碱基编辑方法，BEAM-102，是对β珠蛋白基因第6位的致病镰状突变的直接纠正。通过单次A-G编辑，我们已经在从镰状细胞病患者分离的原代人类CD34+细胞中证明了创造自然产生的Makassar变种血红蛋白的能力。这种变种最初是1970年在人类身上发现的，与野生型变种具有相同的功能，不会导致镰状细胞疾病。与其他方法不同的是，以这种方式成功编辑的细胞会被完全纠正，不再含有镰刀蛋白。

BEAM-102使用我们的ABES体外释放来编辑CD34+造血干细胞。在从患有镰状细胞病的捐献者分离的细胞中，我们在体外红系分化后，实现了超过80%的镰刀点突变为HBG-Makassar变体的纠正。正如预期的那样，我们观察到HBS同时降低到对照水平的20%以下。在经过编辑的患者细胞中，超过70%的红系集落表现出双等位基因编辑(产生潜在治愈的细胞，不再产生任何镰刀蛋白)，另外20%的细胞具有单等位基因编辑(一个镰刀等位基因和一个校正等位基因，提供的保护水平预计与没有明显疾病症状的“镰刀细胞特征”患者相似)-加起来高达93%的细胞有可能消除镰刀细胞疾病。此外，将HBS蛋白修正为HBG-Makassar变异体可显著降低体外分化的红系细胞在缺氧时呈镰刀状的倾向。这些发现代表了治疗水平的纠正，如果转化到临床上，并支持该计划的进展，以潜在地解决镰状细胞疾病的潜在遗传原因。已发表的模型研究表明，至少20%的细胞不再有镰刀倾向，无论是通过表达HBF还是因为HBS的消除，可能足以治愈这种疾病。在BEAM-101中，伽马珠蛋白的上调水平超过60%，或者在BEAM-102的情况下，通过产生至少有一个HBS等位基因纠正的90%以上的细胞，我们已经表明，在临床前模型中，纠正水平明显高于预期的疾病修正水平。

我们相信碱基编辑是一种强大的工具，可以同时多重编辑许多基因，而不会产生意想不到的靶上效应，如基因组重排或p53通路的激活，这些效应可能是通过产生双链断裂与核酸酶同时编辑而产生的。在T细胞中产生大量多重编辑的能力可以赋予CAR-T细胞和其他细胞疗法多种功能的组合，这可能会极大地增强它们在治疗血液病或实体肿瘤方面的治疗潜力。我们计划针对这些候选产品的最初适应症是复发性、难治性、T-ALL和急性髓系白血病(AML)。我们相信，与现有方法相比，我们的方法有可能产生更高的应答率和更深层次的缓解。概念验证实验现在已经证明，碱基编辑能够高效地同时修改原代人类T细胞中的8个基因组位点，通过流式细胞术检测目标蛋白敲除的效率从85%到95%不等。重要的是，这些结果是在没有产生染色体重排的情况下实现的，这是通过一种敏感的方法(UDiTaS)检测到的^TM)，并且不会因编辑而损失细胞活力。概念验证实验也证明了T细胞对靶肿瘤细胞的强大杀伤力。

BEAM-201是由来自健康供者的T细胞组成的开发候选细胞，这些T细胞在TRAC、CD7、CD52和PDCD1同时编辑，然后用编码抗CD7 CAR的慢病毒转导，产生针对CAR-T细胞的同种异体CD7，既能抵抗杀菌剂，又能免疫抑制。据我们所知，BEAM-201是第一个同时进行四次编辑的细胞疗法。使用我们的胞嘧啶碱基编辑器(CBE)编辑细胞可以带来以下好处：

阿尔法-1抗胰蛋白酶缺乏症，或称阿尔法-1，是一种严重的遗传性疾病，可导致进行性肺和肝脏疾病。当患者在氨基酸342位的SERPINA1基因的两个拷贝中都有点突变(E342K，也称为PIZ突变或“Z”等位基因)时，就会出现最严重的阿尔法-1。这一点突变导致α-1抗胰蛋白酶(AAT)错误折叠，在肝细胞内积聚，而不是分泌，导致循环中的AAT水平非常低(10%-15%)。其结果是，肺没有受到中性粒细胞弹性蛋白酶的保护，导致肺内进行性的破坏性变化，如肺气肿，这可能导致需要肺移植。突变的AAT蛋白也会在肝脏中积聚，导致肝脏炎症和肝硬化，最终可能导致肝功能衰竭或癌症，需要患者接受肝移植。据估计，在美国大约有6万人有两个Z等位基因的副本。目前还没有针对阿尔法-1患者的根治疗法。

凭借我们的碱基编辑的高效率和精确性，我们的目标是利用ABES实现A-T和G-C碱基对的可编程转换，并精确地将E342K点突变纠正回野生型序列。

在最近的一项研究中，我们设计了新的ABES和能够纠正PIZ突变的引导RNA，然后使用一种专利的非病毒脂质纳米颗粒配方将优化的试剂输送到PIZ转基因小鼠模型的肝脏。这种直接编辑方法在7天和3个月时对有益等位基因的平均正确率分别为16.9%和28.8%。这一时期的显著增加表明，与未矫正的细胞相比，矫正后的肝细胞可能具有增殖优势。此外，接受治疗的小鼠表现出肝脏内α-1抗胰蛋白酶或A1AT的球状负荷降低，三个月后血清A1AT活性蛋白持续显著增加，大约是对照组的4.9倍，我们相信如果患者达到这个水平，就会有临床意义。这些数据表明，碱基编辑作为一种一次性疗法，有可能同时治疗阿尔法-1的肺和肝症状。

GSDIa，也被称为Von Gierke病，是一种由G6PC基因突变引起的先天性葡萄糖代谢紊乱，导致低血糖水平，如果患者不坚持每一到四个小时(包括过夜)服用一次严格的缓释型葡萄糖治疗方案，可能会致命。目前还没有针对GSDIa患者的疾病修正疗法。

我们治疗GSDIa患者的方法是通过LNP传递应用碱基编辑来修复导致这种疾病的两个最常见的突变，R83C和Q347X。据估计，在美国，这两点突变分别导致900名和500名患者，约占所有GSDIa患者的59%。动物研究表明，肝细胞中仅11%的正常G6Pase活性就足以恢复空腹血糖；然而，为了保持血糖控制和减轻其他严重的、可能致命的GSDIa后遗症，必须保持这一水平。

我们已经确定的候选产物可以纠正含有Q347X点突变的细胞中高达80%的等位基因和含有R83C突变的细胞中大约60%的等位基因。预计至少11%的纠正将在临床上具有相关性，并有可能改善GSDIa患者的疾病。

导致Stargardt病的ABCA4基因最常见的突变是G1961E点突变。在美国，大约有5500人受到这种突变的影响。我们的基本编辑方法是修复ABCA4基因的G1961E点突变。使用微小的斑点刺激或光刺激穿过大小相当于单个感光细胞的孔的疾病建模表明，这些细胞中只有12%-20%足以保护视力。因此，我们预计，这些细胞中12%-20%的编辑百分比将是疾病修饰性的，因为每个编辑的细胞都将被完全纠正并免受生化缺陷的影响。

我们已经确定了一种碱基编辑器，它能够编辑携带人类突变序列的重组细胞中大约45%的等位基因。考虑到基本编辑器大于单个AAV的包装容量，我们使用分体式AAV系统，它通过两个AAV向量提供基本编辑器。一旦进入单元格，编辑器的两个部分就会重新组合，以创建一个功能基本编辑器。在ABCA4G1961E点突变的人视网膜色素上皮细胞系(ARPE-19细胞)中，我们已经证明，在双重感染AAV系统的5周内，大约75%的疾病等位基因被精确纠正。

我们相信，我们的碱基编辑技术具有跨越多种遗传病的潜力。为了充分实现这一潜力，我们已经并将继续寻求与开创性公司以及领先的学术和研究机构的创新合作、许可和战略联盟。此外，我们已经并将继续寻求可能使我们加快临床前研究和开发工作的关系。这些关系将使我们能够积极追求我们的愿景，即最大限度地发挥基地编辑的潜力，为患有严重疾病的患者提供终身治疗。

2020年7月，我们与波士顿儿童医院结成战略联盟。根据协议条款，我们将赞助波士顿儿童基金会的研究项目，以促进使用我们专有的基础编辑技术开发针对疾病的疗法。波士顿儿童医院还将作为一个临床网站，推进我们的管道在某些感兴趣的治疗领域(包括镰状细胞疾病和儿科白血病的项目)的工作台到床边的翻译，以及针对其他疾病的新项目的探索。

2020年6月，我们宣布与Magenta Treeutics签署了一项非独家研究和临床合作协议，以评估MGTA-117的潜在效用。MGTA-117是Magenta的新型靶向ADC，用于治疗接受我们基础编辑疗法的镰状细胞疾病和β地中海贫血患者。条件作用是让患者身体准备接受编辑后的细胞所必需的关键部分，编辑后的细胞携带正确的基因，必须植入患者的骨髓才能发挥作用。今天的调理疗法依赖于非特异性的化疗或放疗，而这些都与显著的毒性有关。MGTA-117精确地只针对造血干细胞和祖细胞，而不针对免疫细胞，并且在非人类灵长类动物模型中显示出高选择性、强大的有效性、广泛的安全性和广泛的耐受性。MGTA-117可能能够清除骨髓中的空间，以支持患者的长期植入和快速康复。将我们的碱基编辑技术的精确性与MGTA-117实现的更有针对性的调理方案相结合，可以进一步改善患有这些严重疾病的患者的治疗结果。当与MGTA-117结合使用时，我们将负责与开发我们的基础编辑器相关的临床试验费用，而洋红将继续负责MGTA-117的所有其他开发费用。

2019年4月，我们与Verve公司签订了合作和许可协议，Verve公司专注于开发基因药物，以安全地编辑成年人的基因组，永久降低LDL胆固醇和甘油三酯水平，从而治疗冠心病。这一合作使我们能够充分认识到基地编辑在治疗心血管疾病方面的潜力，这是我们的核心关注点之外的一个领域，Verve团队在这一领域拥有重要的世界级专业知识。根据协议条款，Verve获得了我们的基础编辑技术、基因编辑和输送技术的独家使用权，这些技术用于针对某些心血管目标的人类治疗应用。作为交换，我们获得了2556,322股Verve普通股。此外，我们将收到某些临床和监管活动的里程碑式付款，在第一阶段研究完成后，我们保留参与未来开发和商业化的选择权，并为任何针对这些目标的产品分享50%的美国损益。Verve向我们授予了由Verve控制的专有技术和专利的非独家许可，并对联合协作技术感兴趣。任何一方都可能欠另一方与交付技术产品相关的某些临床和监管事件的里程碑式付款。根据本协议，任何一方都可能根据任何商业化交付技术产品的净销售额向另一方支付特许权使用费。

2020年6月，Verve报告了非人类灵长类动物的临床前概念验证数据，这些数据表明成功地使用腺嘌呤碱基编辑器关闭了肝脏中的一个基因。利用获得美国许可的ABE技术和包装在经过基因改造的脂质纳米颗粒中的优化指南RNA，Verve在体内进行了肝碱基编辑以关闭原蛋白转换酶枯草杆菌/可信9(PCSK9)基因，该基因的蛋白产品可以提高血液中的低密度脂蛋白胆固醇或血管生成素样蛋白3(Angptl3)，其蛋白产品可以提高血液中富含甘油三酯的脂蛋白。我们相信，这些概念验证数据表明我们可以安全地编辑灵长类动物的基因组，这代表了碱基编辑技术在非人类灵长类动物中的首次成功应用。

在两项单独的研究中，7只动物接受了针对PCSK9基因的药物产品的治疗，另外7只动物接受了针对Angptl3基因的药物产品的治疗。在两周后测量全肝编辑、血液蛋白和血脂水平，并与基线进行比较。针对PCSK9的计划显示，平均67%的全肝PCSK9编辑，转化为血浆PCSK9蛋白减少89%，血液低密度脂蛋白水平降低59%。针对Angptl3的计划显示，平均60%的全肝Angptl3编辑，转化为血浆Angptl3蛋白减少95%，导致血液甘油三酯水平降低64%，低密度脂蛋白(LDL)水平降低19%。此外，在对原代人类肝细胞的研究中，观察到了明确的靶向编辑证据，但没有发现非靶向编辑的证据。

根据我们与Verve达成的协议条款，在完成第一阶段研究后，我们可以行使参与任何项目未来开发和商业化的权利。

2020年7月，我们宣布与巴塞尔分子和临床眼科研究所(IOB)开展研究合作。IOB由诺华(Novartis)、巴塞尔大学医院(University Hospital Of Basel)和巴塞尔大学(University Of Basel)等财团于2018年创立，是旨在治疗视力受损和失明的基础和翻译研究领域的领先者。IOB的临床科学家也帮助开发了更好的方法来测量Stargardt病对视力的影响。此外，IOB的研究人员已经开发出视网膜的活体模型，也就是所谓的有机体，可以用来测试新的疗法。根据协议条款，两家公司将利用IOB在眼科领域的独特专业知识以及我们新颖的基地编辑技术来推进针对包括斯塔加特病在内的某些眼病的治疗计划。

为了充分发挥基础编辑作为一种新型药物的全部潜力，并支持我们在多种交付模式下的并行投资战略，我们正在构建跨发现、制造以及临床前和临床开发的定制和集成能力。由于高质量生产以及对生产时机和技术诀窍的控制至关重要，我们已采取措施建立自己的生产设施，这将使我们能够灵活地生产多种不同的药物产品。我们相信，这项投资将最大限度地提高我们的投资组合和能力的价值、我们项目在技术上成功的可能性，以及我们为患者提供终身治疗的速度。

2020年8月，我们与Alexandria Real Estate Equities，Inc.签订了一项租赁协议，在北卡罗来纳州研究三角公园建造一座10万平方英尺的现行良好制造规范(CGMP)合规制造工厂，旨在支持广泛的临床项目。我们将在五年内投资8300万美元，预计该设施将于2023年第一季度投入运营。该项目将在一定程度上得到北卡罗来纳州经济投资委员会批准的就业发展投资赠款的推动，该基金授权根据该项目产生的新税收进行潜在的补偿。该设施旨在支持我们血液学和肿瘤学的体外细胞治疗计划以及肝病的体内非病毒输送计划的生产，灵活地支持我们的病毒输送方案的生产，并最终扩大规模以支持潜在的商业供应。

在我们的第一波临床项目中，我们将使用在基因药物方面有相关制造经验的代工组织(CMO)。

随着对新冠肺炎疫情的持续关注，我们维持并扩大了业务连续性计划，以应对和缓解新冠肺炎疫情对我们业务的影响。2020年3月，为了保护我们员工及其家人和社区的健康，我们限制执行必须在现场完成的关键活动的人员才能进入我们的办公室，限制此类人员在任何时候都可以出现在我们的设施中的数量，并要求我们的大多数员工远程工作。2020年5月，随着某些州放宽限制，我们制定了新的协议，以更好地允许我们的全部实验室工作人员进入我们的设施。这些协议包括在一周七天的协议中轮班工作。我们预计将继续产生额外的成本，以确保我们遵守疾控中心制定的指导方针，并为现场员工提供安全的工作环境。

新冠肺炎疫情对我们的业务、公司发展目标、运营结果和财务状况(包括普通股的价值和市场)的影响程度，将取决于未来的发展，这些发展具有高度不确定性，目前无法有把握地预测，例如疫情的最终持续时间、旅行限制、

隔离、社会距离和企业关闭要求，以及全球采取的控制和治疗该疾病的行动的有效性。全球经济的中断、全球医疗体系的中断以及新冠肺炎疫情的其他重大影响可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生实质性的不利影响。

虽然在截至2020年9月30日的9个月内，新冠肺炎疫情没有对我们的业务或运营结果产生重大影响，但疫情的持续时间和范围、其后果以及遏制措施将决定未来对我们的运营和财务状况的影响。

我们的关键会计政策是那些在编制我们的精简综合财务报表时需要最重要的判断和估计的政策。我们已经确定，我们最关键的会计政策是与股票薪酬、可变利息实体、公允价值计量和租赁相关的政策。我们在截至2019年12月31日的年度报告Form 10-K中讨论的现有关键会计政策没有重大变化。

我们于2017年1月25日注册成立，此后不久开始运营。自成立以来，我们投入了几乎所有的资源来建设我们的基础编辑平台，推进我们的节目组合的发展，建立和保护我们的知识产权，进行研发活动，组织和配备我们的公司，业务规划，筹集资金，并为这些业务提供一般和行政支持。到目前为止，我们主要通过出售可赎回的可转换优先股和首次公开募股(IPO)收益来为我们的运营提供资金。

我们是一家处于开发阶段的公司，我们所有的项目都处于临床前开发阶段。到目前为止，我们还没有从产品销售中获得任何收入，在可预见的未来也不会从产品销售中获得收入。自成立以来，我们遭受了严重的运营亏损。截至2020年和2019年9月30日的9个月，我们的净亏损分别为9910万美元和5050万美元。截至2020年9月30日，我们累计赤字302.2美元。随着我们继续进行候选产品的临床前开发；推动这些候选产品的临床开发；进一步开发我们的基础编辑平台；在我们寻求发现和开发更多候选产品的过程中开展研究活动；维护、扩展执行、防御和保护我们的知识产权组合；以及招聘研发、临床和商业人员，我们预计将继续在与我们的项目组合相关的持续开发活动中招致巨额费用和不断增加的运营亏损。此外，我们预计将继续产生与上市公司运营相关的额外成本。

作为这些预期支出的结果，我们将需要额外的资金来支持我们的持续运营和实施我们的增长战略。在我们能够从产品销售中获得可观的收入之前(如果有的话)，我们预计将通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排的组合来为我们的运营提供资金。我们可能无法筹集额外的资金或在需要时以优惠条件或根本不能达成这样的其他协议。我们无法在需要的时候筹集资金，这将对我们的财务状况和我们实施业务战略的能力产生负面影响。我们不能保证我们能够获得这些额外的资金来源来支持我们的运作，或者如果我们有这些资金的话，我们也不能保证这些额外的资金足以满足我们的需要。

我们的研发费用是按所发生的费用计算的。我们为将来收到的用于研发活动的商品或服务支付的预付款被记录为预付费用。预付金额在福利消费时支出。

在开发的早期阶段，我们的研发成本通常用于产品平台和概念验证研究，而这些研究不一定分配给特定的目标，因此，我们还没有开始逐个项目跟踪我们的支出。

我们预计，由于我们计划的临床前和未来临床开发活动，包括我们计划的商业规模cGMP制造设施的扩建，我们的研究和开发费用将大幅增加。

一般和行政费用主要包括高管、知识产权、业务发展、财务和行政职能人员的工资和其他相关成本，包括基于股票的薪酬。一般和行政费用还包括与知识产权和公司事务有关的法律费用，会计、审计、税务和咨询服务的专业费用，保险费，差旅费，以及与设施有关的直接和分配费用以及其他运营成本。

我们预计未来我们的一般和行政费用将会增加，以支持更多的研发活动。我们还预计与上市公司相关的成本会增加，包括与遵守纳斯达克和证券交易委员会要求相关的会计、审计、法律、监管和税务相关服务的成本，董事和高级管理人员的保险成本，以及投资者和公关成本。

下表汇总了我们的运营结果，以及以美元为单位的变化(以千美元为单位)：

截至2019年9月30日、2020年和2019年9月30日的三个月，许可收入为6万美元，这是根据2019年4月签署的协作和许可协议记录的Verve许可收入。

在截至2020年和2019年9月30日的三个月里，研发费用分别为2980万美元和1250万美元。增加1730万美元，主要原因如下：

随着我们继续我们目前的研究计划，启动新的研究计划，继续我们的候选产品的临床前开发，以及对我们的任何候选产品进行未来的临床试验，研发费用将继续增加。

截至2020年和2019年9月30日的三个月，一般和行政费用分别为750万美元和550万美元。增加200万美元，主要原因如下：

在截至2020年9月30日的三个月中，我们记录了与成功支付负债公允价值变化相关的270万美元其他收入，而截至2019年9月30日的三个月的支出为160万美元，这主要是由于我们的普通股截至2020年9月30日的公允价值与2020年6月30日相比有所下降。截至2020年9月30日，成功付款义务仍未偿还，并将在每个报告期继续重估。

利息和其他收入(费用)净额的减少主要是由于我们的设备融资导致利息支出增加，以及市场利率下降导致利息收入减少。

下表汇总了我们的运营结果，以及以美元为单位的变化(以千美元为单位)：

截至2020年9月30日的9个月，许可收入为1.8万美元，相当于根据2019年4月签署的协作和许可协议记录的Verve许可收入，而截至2019年9月30日的9个月，许可收入为1.2万美元。

截至2020年和2019年9月30日的9个月，研发费用分别为7070万美元和3440万美元。增加3630万美元，主要原因如下：

截至2020年和2019年9月30日的9个月，一般和行政费用分别为2130万美元和1440万美元。增加690万美元，主要原因如下：

在截至2020年9月30日的9个月中，我们记录了与成功支付负债公允价值变化相关的870万美元支出，而截至2019年9月30日的9个月的支出为360万美元，这主要是由于我们的普通股公允价值比我们A系列优先股的公允价值有所增加。截至2020年9月30日，成功付款义务仍未偿还，并将在每个报告期继续重估。

利息和其他收入(费用)净额的减少主要是由于我们的公司股本证券的公允价值增加，这些证券被我们的设备融资导致的利息支出增加所抵消。公司股本证券的公允价值被计入股本证券投资的公司股本证券的公允价值增加所抵消。

自2017年1月成立以来，我们出现了重大运营亏损。我们预计，在可预见的未来，随着我们推进我们项目的临床前和临床开发(如果成功)，我们将招致巨额费用和运营损失。2020年2月，我们完成了首次公开募股(IPO)，发行和出售了12,176,471股普通股，其中包括1,588,235股普通股，这些普通股是根据承销商全面行使购买额外股份的选择权而出售的，公开发行价为每股17.00美元。在扣除承销折扣和我们预计应支付的发行费用后，我们从IPO中获得了1.883亿美元的净收益。到目前为止，我们主要通过股票发行为我们的运营提供资金。截至2020年9月30日，我们拥有202.2美元的现金、现金等价物和有价证券。

2020年10月，我们以每股23.5美元的公开发行价发行和出售了575万股普通股，其中包括根据承销商全面行使认购权增发股份的75万股，总收益为1.351亿美元。在扣除适用的承保折扣和估计的发售费用后，我们获得了大约1.266亿美元的净收益。

到目前为止，我们还没有从产品销售中获得任何收入，在可预见的未来也不会从产品销售中获得收入。我们预计需要额外的资金，以便继续为我们的研究和开发提供资金，包括我们的临床前和临床试验计划，建造和维护商业规模的cGMP制造设施，新产品开发，以及为一般运营提供资金。如有需要，我们将寻求通过各种潜在来源，如股权和债务融资，或通过公司合作和许可协议，筹集这些额外资金。特别是在新冠肺炎疫情的情况下，我们不能保证我们能够获得这些额外的资金来源来支持我们的行动，或者如果我们有这样的资金，我们也不能保证这些额外的资金将足以满足我们的需要。有关与新冠肺炎有关的风险的详细讨论，请参阅本公司的10-Q季度报告中的第II部分第1A项风险因素-与我们与第三方关系有关的风险。

下表汇总了截至2020年9月30日和2019年9月30日的9个月我们的现金来源和使用情况(单位：千)：

截至2020年9月30日的9个月，经营活动中使用的现金净额为7140万美元，主要包括我们的净亏损9910万美元，预付费用和其他流动资产增加370万美元，以及经营租赁负债减少320万美元；应计费用和其他负债增加420万美元，非现金费用主要包括870万美元衍生负债的公允价值变化，860万美元的股票补偿费用，净额520万美元的非现金研发许可费用，350万美元的折旧费用，以及310万美元的经营租赁ROU资产变化。

截至2019年9月30日的9个月，经营活动中使用的现金净额为5420万美元，主要包括我们5050万美元的净亏损，因支付这些负债而导致的融资里程碑负债减少1380万美元，预付费用和其他流动资产增加210万美元，以及经营租赁负债减少140万美元；被270万美元的应收账款和应计费用的增加以及主要由500万美元的股票补偿费用、360万美元的衍生负债公允价值变化、250万美元的折旧费用和100万美元的经营租赁ROU资产变化组成的非现金费用所抵消。

在截至2020年9月30日的9个月里，用于投资活动的现金主要是净购买970万美元的有价证券，以及820万美元的房地产和设备购买。

在截至2019年9月30日的9个月里，投资活动中使用的现金是净购买7240万美元的有价证券，购买1040万美元的房产和设备。

截至2020年9月30日的9个月，融资活动提供的净现金主要包括我们首次公开募股的收益192.5美元(扣除承销折扣)和设备融资收益160万美元，以及行使股票期权的收益110万美元；被支付170万美元的股权发行成本和偿还120万美元的设备融资负债所抵消。

截至2019年9月30日的9个月，融资活动提供的净现金主要包括发行B系列优先股的净收益3790万美元，以及设备融资的收益380万美元；被支付的IPO成本110万美元所抵消。

随着我们继续推进我们的项目组合，我们的运营费用预计将大幅增加。

我们预计，2020年9月30日的现金、现金等价物和有价证券，加上2020年10月普通股发行的收益，将使我们能够为至少未来12个月的当前和计划运营费用和资本支出提供资金。我们基于的这些估计可能被证明是不准确的，我们可能会比目前预期的更早耗尽我们可用的资本资源。由于与我们的项目开发相关的许多风险和不确定性，我们无法估计与完成我们的候选产品的研究和开发相关的增加的资本支出和运营费用。

在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排的组合来满足我们的现金需求。我们没有任何承诺的外部资金来源。债务融资如果可行，可能涉及的协议包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。

如果我们通过额外的合作、战略联盟或与第三方的许可安排筹集资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入流、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者我们可能不得不以对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予开发和营销我们原本更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。我们不能保证我们能够获得这些额外的资金来源来支持我们的运作，或者如果我们有这些资金的话，我们也不能保证这些额外的资金足以满足我们的需要。

我们在正常业务过程中与合同研究机构和其他供应商签订合同，以协助执行我们的研发活动以及用于运营目的的其他服务和产品。这些合同一般规定在通知后终止，因此属于可撤销合同，不包括在合同义务和承诺表中。

于截至二零二零年九月三十日止九个月内，除于本Form 10-Q季度报告简明综合财务报表的附注7租赁中披露的最低租金承诺外，吾等于截至2019年12月31日止年度Form 10-K年度报告中管理层对财务状况及经营业绩的讨论及分析所述的合约义务及承诺并无重大变动。

根据美国证券交易委员会(SEC)适用法规的定义，在提交报告的期间内，我们没有任何表外安排，我们目前也没有任何表外安排。

我们面临着与利率变化相关的市场风险。截至2020年9月30日，我们拥有现金、现金等价物和有价证券202.2美元，其中包括现金、货币市场基金、商业票据和公司票据。我们对市场风险的主要敞口是利率敏感性，利率敏感性受到美国利率总体水平变化的影响，特别是因为我们的投资是短期有价证券。由于我们投资组合的持续期较短，而且我们的投资风险较低，我们相信立即调整10%的利率不会对我们投资组合的公平市场价值产生实质性影响。我们有能力持有我们的投资直至到期，因此，我们预计我们的经营业绩或现金流不会因市场利率变化对我们投资组合的影响而受到任何重大影响。

我们目前没有面临与外币汇率变化相关的重大市场风险；但我们确实与美国以外的供应商签订了合同，这些供应商可能会受到外币汇率波动的影响。我们将来可能会与美国以外的供应商签订额外的合同，这可能会增加我们的外汇兑换风险。

在首席执行官和首席财务官的参与下，我们的管理层在本季度报告10-Q表格所涵盖的期间结束时评估了我们的披露控制和程序的有效性，这些控制和程序符合《交易法》第13a-15(E)和15d-15(E)条的规定。“交易法”下第13a-15(E)和15d-15(E)条中定义的“披露控制和程序”一词是指公司的控制和其他程序，旨在确保公司在根据“交易法”提交或提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会的规则和表格规定的时间内得到记录、处理、汇总和报告。披露控制和程序包括但不限于控制和程序，旨在确保公司根据交易所法案提交或提交的报告中要求披露的信息被累积并传达给公司管理层，包括公司的主要高管和主要财务官，或酌情履行类似职能的人员，以便及时做出关于所需披露的决定。管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么良好，都只能为实现其目标提供合理的保证，并且管理层必须在评估可能的控制和程序的成本-效益关系时运用其判断。

根据对我们截至2020年9月30日的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至该日期，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下是有效的。

我们不断寻求提高内部控制的效率和有效性。这使得整个公司的流程都得到了改进。在截至2020年9月30日的季度内，我们对财务报告的内部控制(根据《外汇法案》第13a-15(F)和15d-15(F)条的定义)没有发生重大影响或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。尽管我们的员工由于新冠肺炎疫情而远程工作，但我们在财务报告的内部控制方面没有受到任何实质性的影响。我们正在持续监测和评估新冠肺炎疫情对我们内部控制的影响，包括其设计和运行有效性的变化。

投资我们的普通股涉及很高的风险。有关影响我们业务的风险的详细讨论，请参阅标题为“第1A项”的章节。风险因素“在我们各自的2019年Form 10-K、截至2020年3月31日的Form 10-Q季度报告以及截至2020年6月30日的Form 10-Q季度报告中均有提及。新冠肺炎疫情可能还会增加题为“第1A项”一节中描述的许多其他风险。在我们的2019年Form 10-K和季度报告中，我们都会提到“风险因素”，例如与我们需要筹集额外资金相关的风险、我们季度财务业绩的波动，以及我们为候选产品获得监管批准的能力。

以下列出的风险因素代表新的风险因素或包含变化(包括重大变化)的风险因素，该风险因素包含在我们于2020年3月30日提交给美国证券交易委员会的截至2019年12月31日的Form 10-K年报第1A项中包含的类似标题的风险因素。

我们拥有的专利申请和授权内的专利、专利申请和其他知识产权可能会发生优先权纠纷或库存纠纷和类似的诉讼。如果我们或我们的许可人在上述任何诉讼中失败，我们可能被要求从第三方获得许可(这些许可可能无法以商业合理的条款获得或根本无法获得)，或者停止我们可能开发的一个或多个候选产品的开发、制造和商业化，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。

尽管我们有权独家授权Editas提供给Cas9和Cas12a的某些专利和专利申请，而Editas又从包括布罗德研究所在内的不同学术机构获得了此类专利的许可，但我们目前没有此类专利和专利申请的许可。我们拥有选择权的某些美国专利和一项美国专利申请由布罗德研究所和麻省理工学院共同拥有，在某些情况下由布罗德研究所、麻省理工学院和哈佛共同拥有，我们统称为波士顿许可方，并参与了美国对加州大学、维也纳大学和Emmanuelle Charpentier共同拥有的一项美国专利申请的干预，我们统称为加州大学。2018年9月10日，联邦巡回上诉法院(CAFC)确认了美国专利商标局(PTAB)的专利审判和上诉委员会，认为没有事实干预。干涉是美国专利商标局内的一种程序，目的是确定由不同当事人提出的专利权利要求的标的的发明优先权。

2019年6月24日，PTAB宣布加州大学共同拥有的10项美国专利申请(美国序列号：15/947,680；15/947,700；15/947,718；15/981,807；15/981,808；15/981,809；16/136,159；16/136,165；16/136,168；和16/136,175)之间存在干涉(美国干扰号：106,115)，以及8,932,814；8,945,839；8,993,233；8,999,641；以及9,840,713和美国序列号(14/704,551))，由波士顿许可方共同拥有，根据Editas许可协议，我们有权选择这些许可。在宣布的干预中，加州大学被指定为初级政党，波士顿许可方被指定为高级政党。

作为干涉声明的结果，在PTAB启动之前，美国专利商标局提起了一项对抗性程序，宣布这一程序是为了最终确定优先权，具体地说，以及哪一方首先发明了所要求保护的标的物。在2020年5月对双方的动议进行口头辩论后，PTAB于2020年9月发布了一项裁决，其中部分驳回了波士顿许可方的动议，即加州大学应因PTAB在双方之间的先前干预程序(第106,048号)中的决定而在当前程序中受阻，认定波士顿许可方仍是诉讼中的高级当事人，并裁定干预将进入第二个优先阶段。干扰通常分为两个阶段。第一阶段被称为运动或初步运动阶段，而第二阶段被称为优先阶段。在第一阶段，每一方都可以提出问题，包括但不限于与一方基于现有技术、书面描述和授权的权利要求的可专利性有关的问题。一方当事人也可以寻求更早的优先权利益，或者可以质疑宣布干涉从一开始就是适当的。在干扰的第二阶段中确定优先权，或确定谁最先发明了通常要求保护的发明。虽然我们不能肯定地预测优先阶段实际上需要多长时间，但可能需要大约一年或更长时间才能由公共交通咨询委员会作出决定。加州大学的10项专利申请和13项美国专利和1项美国专利申请由波士顿许可方共同拥有，涉及美国第106号干扰, 115一般涉及CRISPR/Cas9系统或包含具有融合或共价连接RNA的CRISPR/Cas9系统的真核细胞及其在真核细胞中的用途。不能保证美国的干预会以有利于波士顿许可方的方式得到解决。如果美国的干预结果有利于加州大学，或者如果波士顿许可方的专利和专利申请被缩小、无效或无法强制执行，我们可能会失去许可可选专利和专利申请的能力，如果我们不能获得涵盖我们候选产品的相关第三方专利的许可，我们将候选产品商业化的能力可能会受到不利影响。我们可能无法以商业上合理的条款或根本不能获得任何所需的许可证。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够访问向我们许可的相同技术，而且它可以

要求我们支付大量的许可和版税。如果我们不能以商业上合理的条款获得第三方专利的必要许可，我们可能无法将我们的基础编辑平台技术或候选产品商业化，或者此类商业化努力可能会被显著推迟，这反过来可能会严重损害我们的业务。

我们或我们的许可人可能还会受到前雇员、合作者或其他第三方作为发明人或共同发明人在我们拥有的专利申请、许可内专利或专利申请或其他知识产权中拥有权益的索赔。如果我们无法获得任何此类第三方共同所有人在此类专利申请中的权益的独家许可，这些共同所有人可能能够将其权利许可给其他第三方，包括我们的竞争对手。此外，我们可能需要任何此类共同所有人的合作，以便向第三方强制执行此类专利申请中颁发的任何专利，而此类合作可能不会提供给我们。

如果我们或我们的许可人在我们或他们面临的任何干扰诉讼或其他优先权、有效性(包括任何专利异议)或库存纠纷中失败，我们可能会因失去我们拥有的、许可的或可选的一个或多个专利而失去宝贵的知识产权，或者此类专利主张可能被缩小、无效或无法强制执行，或者因为失去对我们拥有的或许可内的专利的独家所有权或独家使用权。如果任何此类纠纷导致专利权丧失，我们可能需要从第三方获得并维护许可，包括参与任何此类干扰程序或其他优先权或库存纠纷的各方。此类许可可能无法按商业合理条款获得，也可能根本不存在，或者可能是非排他性的。如果我们无法获得并保持这样的许可，我们可能需要停止开发、制造和商业化我们可能开发的一个或多个候选产品。排他性的丧失或我们专利主张的缩小可能会限制我们阻止其他人使用或商业化类似或相同的候选技术和产品的能力。即使我们或我们的许可人在干预程序或其他类似的优先权或发明权纠纷中胜诉，也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营结果或前景造成实质性的不利影响。

2020年7月21日，根据Bio Palette许可协议，我们向Bio Palette发行了175,000股普通股，以履行根据Bio Palette许可协议的某些里程碑式的付款义务。我们根据证券法第4(A)(2)节的豁免登记要求，对发行人进行的不涉及任何公开发行的交易进行了豁免。

2020年10月6日，根据我们与Prime Medicine之间的许可和合作协议，我们向Prime Medicine发行了200,307股普通股，以换取500,000,000股Prime Medicine普通股。我们依据证券法第4(A)(2)节的注册要求豁免发行人进行不涉及任何公开发行的交易。

2020年2月10日，我们完成了首次公开募股(IPO)，发行和出售了12,176,471股普通股，其中包括1,588,235股普通股，这是因为承销商充分行使了以每股17.00美元的公开发行价购买额外股票的选择权，总收益为2.07亿美元。首次公开招股发行及出售的所有股份均根据证券法，根据证券交易委员会于2020年2月5日宣布生效的S-1表格注册声明(第333-233985号文件)及根据证券法第462(B)条提交的S-1 MEF表格注册声明(第333-236284号文件)注册。摩根大通证券公司(J.P.Morgan Securities LLC)、杰弗里斯公司(Jeffries LLC)和巴克莱资本公司(Barclays Capital Inc.)担任此次IPO的联合簿记管理人和承销商代表。韦德布什证券公司(WedBush Securities Inc.)担任此次IPO的牵头经办人。此次发行于2020年2月5日开始，直到出售所有发售的股票后才终止。

扣除承销折扣和我们预计应支付的1870万美元的发行费用后，我们获得的净发行收益为1.883亿美元。吾等并无直接或间接向本公司任何董事或高级职员(或其联系人)或拥有本公司任何类别股权证券10.0%或以上之人士或任何其他联属公司支付发售费用。我们以货币市场基金和短期投资的形式持有此次发行净收益的很大一部分。在我们于2020年2月5日提交给美国证券交易委员会(SEC)的最终招股说明书(日期为2020年2月5日)中描述的首次公开募股(IPO)所得款项净额的计划用途没有实质性变化，这份招股说明书是根据与我们的S-1表格注册声明相关的第424(B)条提交给证券交易委员会的。

如果通过引用合并

陈列品

数

展品说明：

形式

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日期

归档

陈列品

数

归档

特此声明

3.1

BEAM治疗公司注册证书第四次修订。

8-K

001-39208

02/11/2020

3.1

3.2

修订和重新修订BEAM治疗公司的附例。

8-K

001-39208

02/11/2020

3.2

31.1

根据根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)条颁发的首席执行官证书。

31.2

根据根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年证券交易法第13a-14(A)和15d-14(A)规则认证首席财务官。

32.1

根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350节对首席执行官的认证。

32.2

根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350节对首席财务官的认证。

101.INS

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101.DEF

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101.LAB

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根据1934年证券交易法的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的下列签名人代表其签署。

特拉华州	81-5238376
(州或其他司法管辖区) 公司或组织)	(I.R.S.雇主识别号码)

兰德顿街26号马萨诸塞州剑桥	02139
(主要行政机关地址)	(邮政编码)

大型数据库加速文件管理器	☐	加速的文件管理器	☐

非加速文件管理器		规模较小的新闻报道公司

		新兴成长型公司

		页
第一部分	财务信息
第(1)项。	财务报表(未经审计)	1
	简明综合资产负债表	1
	简明合并经营报表及其他全面亏损	2
	可赎回可转换优先股与股东权益(亏损)简明合并报表	3
	简明现金流量表合并表	5
	简明合并财务报表附注	7
第二项。	管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析	20
第三项。	关于市场风险的定量和定性披露	32
第四项。	管制和程序	32

第II部	其他资料
第(1)项。	法律程序	33
项目71A。	危险因素	33
第二项。	股权证券的未登记销售和收益的使用	34
项目6.	陈列品	35

	截至9月30日的9个月，
	2020		2019
补充披露现金流信息：
支付利息的现金	$	422	$	68

补充披露非现金投资和融资活动：
首次公开发行结束时将可赎回的可转换优先股转换为普通股	$	303,326	$	—
应付账款和应计费用中的财产和设备增加	$	2,809	$	1,049
取得使用权资产所产生的经营租赁负债	$	5,795	$	—
收到普通股以换取技术许可	$	—	$	460
研究开发许可证普通股发行	$	264	$	113
应付账款和应计费用中的股权发行成本	$	342	$	1,666
可赎回可转换优先股增加至赎回价值，包括优先股股息	$	1,277	$	9,451

	9月30日， 2020			12月31日， 2019
实验室设备	$	16,268		$	12,029
租赁权的改进		12,706			12,653
家具和固定装置		1,040			1,040
计算机设备		557			547
在建工程		6,460			2,185
总资产和设备		37,031			28,454
减去累计折旧		(7,627	)		(4,164	)
财产和设备，净额	$	29,404		$	24,290

	9月30日， 2020		9月30日， 2019
现金和现金等价物	$	137,903	$	37,764
限制性现金		14,840		13,331
现金总额、现金等价物和限制性现金	$	152,743	$	51,095

	哈佛						博德学院
	9月30日， 2020			12月31日， 2019			9月30日， 2020			12月31日， 2019
A系列优先股公允价值(每股)(1)	$	—		$	3.60		$	—		$	3.60
普通股公允价值(每股)		24.62			—			24.62			—
预期波动率		73	%		72	%		73	%		72	%
预期期限(年)	0.60-8.75			0.10-8.01			0.60-9.61			0.10-8.01

	截至2020年9月30日的9个月
	哈佛		博德学院		总计
2019年12月31日的余额	$	3,900	$	3,900	$	7,800
公允价值变动		4,300		4,400		8,700
2020年9月30日的余额	$	8,200	$	8,300	$	16,500

	摊销成本		毛未实现收益		毛未实现损失		公允价值
商业票据	$	3,984	$	13	$	—	$	3,997
公司票据		29,196		27		—		29,223
美国国债		26,034		1		—		26,035
政府证券		5,062		—		—		5,062
总计	$	64,276	$	41	$	—	$	64,317

	9月30日， 2020		12月31日， 2019
优质许可证成本(1)		5,000		—
工艺开发和制造成本		4,138		593
员工薪酬及相关福利		3,207		3,531
专业费用		2,776		1,541
其他研究费用		1,914		955
其他		1,274		1,232
总计	$	18,309	$	7,852

	三个月 9月30日，					截至9个月 9月30日，
	2020		2019			2020		2019
经营租赁成本	$	1,644	$	1,001		$	4,947	$	2,620
可变租赁成本		249		140			786		439
短期租赁成本		—		17			—		116
转租收入		—		(12	)		—		(34	)
总计	$	1,893	$	1,146		$	5,733	$	3,141

	9月30日， 2020			12月31日， 2019
加权-平均剩余租赁年限(年)
经营租赁	6.8年			7.4年
加权平均贴现率
经营租赁		9.7	%		9.8	%

2020年剩余时间	$	1,780
2021		6,507
2022		4,745
2023		4,879
2024		5,033
2025		5,123
此后		10,411
未贴现的租赁付款		38,478
减去：推定利息		(10,328	)
经营租赁负债总额	$	28,150

2020年剩余时间	$	551
2021		2,200
2022		2,200
2023		1,550
2024		70
总计		6,571
减去：相当于8.64%利息的数额		(926	)
另外：剩余价值		536
融资义务	$	6,181

	数选项的数量			加权平均值锻炼价格
截至2019年12月31日未偿还		4,791,047		$	4.72
授与		1,346,146			19.40
已行使		(469,958	)		2.28
没收		(33,750	)		7.33
截至2020年9月30日未偿还		5,633,485			8.32
自2020年9月30日起可行使		1,337,259			3.95

	股份			加权的- 平均资助金约会集市价值
截至2019年12月31日未授权		2,655,806		$	2.73
既得		(1,163,603	)		2.32
截至2020年9月30日未授权		1,492,203		$	3.14

	截至9月30日，
	2020		2019
可赎回可转换优先股		—		29,127,523
未归属限制性股票		1,492,203		3,043,669
购买普通股的未偿还期权		5,633,485		4,939,038
总计		7,125,688		37,110,230

	BEAM治疗公司

日期：2020年11月10日	依据：	约翰·埃文斯
		约翰·埃文斯
		首席执行官
		(首席执行官)

日期：2020年11月10日	依据：	特里-安·伯雷尔(Terry-Ann Burrell)
		特里-安·伯雷尔
		首席财务官兼财务主管
		(首席财务会计官)