美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
形式
关于截至的季度期间
或
由_
佣金档案编号
BioCryst制药公司(BioCryst PharmPharmticals，Inc.)
(章程中规定的注册人的确切姓名)
| | |
| (州或其他司法管辖区) | (I.R.S.雇主 |
| 公司或组织) | 识别号码) |
| |
|
| | |
| (主要行政机关地址) | (邮政编码) |
(
(注册人电话号码，包括区号)
根据该法第12(B)条登记的证券：
| 每一类的名称 | 交易代码 | 每间交易所的注册名称 |
| | | |
勾选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短期限内)提交了1934年《证券交易法》第13条或第15(D)条要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的所有互动数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司还是新兴的成长型公司。请参阅“交易法”第12b-2条中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。
| 大型加速滤波器 | ☐ | | ☒ |
| 非加速文件管理器 | ☐ | 小型报表公司 | |
| 新兴成长型公司 | |
如果是新兴成长型公司，请通过复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据“交易法”第13(A)条规定的任何新的或经修订的财务会计准则。☐
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是
截至2020年10月31日，注册人发行的普通股数量(面值0.01美元)为
BioCryst制药公司(BioCryst PharmPharmticals，Inc.)
索引
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页码 |
| 风险因素摘要 | |
| 第一部分金融信息 | |
| 项目1.财务报表： |
1 |
| 合并资产负债表-2020年9月30日和2019年12月31日 |
1 |
| 综合全面亏损报表-截至2019年9月30日、2020年和9月30日的三个月和九个月 |
2 |
| 合并现金流量表-截至2019年9月30日、2020年和2019年9月30日止的九个月 |
3 |
| 股东权益合并报表--截至2019年9月30日、2020年和9月30日的三个月和九个月 |
4 |
| 合并财务报表附注 |
5 |
| 项目2.管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析 |
20 |
| 项目3.关于市场风险的定量和定性披露 |
32 |
| 项目4.控制和程序 |
32 |
| 第二部分：其他信息 |
|
| 第1A项危险因素 |
33 |
| 项目6.展品 |
56 |
| 签名 |
57 |
EX-10.2
EX-10.3
EX-10.4
EX-10.5
EX-10.7
EX-10.8
EX-31.1
EX-31.2
EX-32.1
EX-32.2
风险因素摘要
对BioCryst PharmPharmticals，Inc.(“我们”、“BioCryst”或“公司”)的投资涉及风险。您应该仔细阅读这份10-Q表格的整个季度报告，并考虑本报告第II部分第1A项的“风险因素”部分讨论的不确定性和风险，这些不确定性和风险可能对我们的业务、财务状况或经营结果产生不利影响，以及我们提交给美国证券交易委员会(SEC)的其他文件中包括的其他信息。在决定投资本公司之前。下面概述了使对本公司的投资具有投机性或风险性的主要因素。
| ● |
持续的新冠肺炎疫情可能会给我们的业务各个方面带来挑战，包括但不限于，在我们和我们的合作伙伴的开发、监管流程和供应链方面的延迟、停工、困难和费用增加，对我们进入资本或信贷市场为我们的业务提供资金的能力造成负面影响，或加剧下文或本10-Q表季报中“风险因素”部分描述的许多风险。 |
| ● |
我们从一开始就亏损了，预计还会继续亏损，而且可能永远不会盈利。 |
| ● |
如果我们得不到额外的资本，我们可能无法继续经营下去。 |
| ● |
我们的成功取决于我们有能力推动我们的产品通过开发的各个阶段，特别是通过临床试验过程，获得并保持我们产品商业销售的监管批准，以及成功地将任何批准的产品商业化。开发过程和相关的监管过程是复杂和不确定的，可能是漫长和昂贵的，除其他事项外，还要求表明我们的产品和候选产品是安全和有效的。例如，适用的监管机构可能拒绝批准或对我们的候选产品施加限制或警告，要求我们进行额外的研究或采用与我们计划的开发战略不同的研究设计，暂停或终止我们的临床试验，或采取其他可能对我们计划的开发战略的成本、时机和成功产生重大影响的行动。 |
| ● |
在我们候选产品开发的许多重要阶段以及某些候选产品的商业化过程中，我们严重依赖第三方(包括开发合作伙伴、承包商、合同研究机构以及第三方供应商、制造商和分销商)。如果我们未能维持这些关系，任何此类第三方未能履行与我们协议项下的义务，或此类关系未能满足我们的预期，都可能对我们的业务、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。 |
| ● |
如果我们不能获得额外的资金或可接受的合作安排，我们可能无法完成我们候选产品的开发和商业化，也无法继续运营。 |
| ● |
如果任何批准的产品的有效性低于预期，导致之前未确定的不良副作用，或未能获得医生、患者、第三方付款人、卫生当局和其他人的市场接受，则该产品的商业可行性可能会受到影响。 |
| ● |
我们不能保证我们的产品或技术的商业化努力、方法和战略会成功，我们未来的收入来源也是不确定的。 |
| ● |
我们预计将继续扩大我们的开发和监管能力，并实施销售、营销和分销能力，因此，我们可能会在管理增长方面遇到困难，这可能会扰乱我们的运营。 |
| ● |
我们面临着激烈的竞争，如果我们不能有效地竞争，对我们产品的需求(如果有的话)可能会减少。此外，其他人的开发可能会使我们的候选产品或技术过时或缺乏竞争力。 |
| ● |
我们受到与我们的产品和候选产品相关的各种法律法规的约束，如果我们或我们的员工、顾问或合作伙伴不遵守这些法律法规，我们可能面临重大处罚，我们的声誉可能会受到损害。此外，我们和我们的合作伙伴可能会受到新的法律、监管建议和医疗保健付款人倡议的约束，这些可能会增加我们的合规成本，并对我们或我们的合作伙伴营销我们的产品、获得合作伙伴和筹集资金的能力产生不利影响。 |
| ● |
如果我们不能充分保护或强制执行我们的知识产权或获得他人专利的权利，这些权利的价值就会缩水。通过法律程序来保护或强制执行我们的专利、我们合作伙伴的专利或我们的其他知识产权可能是昂贵、耗时的，而且不会成功。 |
| ● |
如果使用或误用我们的产品导致人身伤害或死亡，并且我们的产品责任保险覆盖范围可能不足，我们将面临固有的责任风险。 |
| ● |
我们面临着与我们的政府资助项目相关的风险。如果生物医学高级研究与发展局(Biomedical Advanced Research And Development Authority)或美国国家过敏和传染病研究所(National Institute Of Allance And Infectic Disease)取消、减少或推迟我们合同中的资助，这将对与此类资助相关的项目产生重大负面影响，并可能对我们的收入和现金流产生重大影响。 |
| ● |
如果我们未能达到里程碑或支付年度最低付款或以其他方式违反我们在许可协议下的义务，我们的许可方可以终止我们与他们的协议，并寻求额外的补救措施。 |
| ● |
我们第二次修订和重申的高级信贷安排包含限制我们经营业务灵活性的限制。“如果发生预付款事件或违约事件，包括对我们的重大不利变化，可能会对我们的业务产生重大不利影响，我们可能被要求提前还款或偿还未偿债务。 |
| ● |
我们业务的国际扩张使我们面临商业、监管、政治、运营、金融和经济风险。例如，我们实际或认为未能遵守欧洲政府法规以及与隐私、数据保护和信息安全相关的其他义务可能会损害我们的业务。此外，英国退出欧盟的决定可能会导致监管和法律复杂性增加，这可能会使我们在欧洲开展业务变得更加困难，并在确保我们的产品候选产品在欧洲获得监管批准方面带来额外的挑战。 |
| ● |
如果我们的设施受损或长时间断电，我们的业务将受到影响。 |
| ● |
我们的信息技术系统的严重中断或网络安全漏洞可能会对我们的业务造成不利影响。 |
| ● |
我们现有的主要股东持有相当数量的普通股，可能会影响重大的公司决策，这可能会与其他股东的利益发生冲突。 |
| ● |
我们的股票价格一直很不稳定，而且很可能会继续波动，这可能会导致我们普通股的投资价值大幅缩水。 |
| ● |
自然灾害、流行病或大流行性疾病爆发、贸易战、政治动荡或其他事件可能会扰乱我们的业务或运营，也可能扰乱我们现在或未来与之开展业务的发展伙伴、制造商、监管机构或第三方的业务或运营。 |
| ● |
我们会受到法律诉讼的影响，这可能会导致时间和资源的损失或意想不到的花费。 |
| ● |
如果我们不能留住现有的关键人员，或者不能吸引和留住更多的关键人员，我们的候选产品的开发和产品的商业化以及我们业务的相关扩张将被推迟或停止。 |
第一部分财务信息
项目1.财务报表
BioCryst制药公司(BioCryst PharmPharmticals，Inc.)
综合资产负债表
2020年9月30日和2019年12月31日
(单位为千，每股数据除外)
| 2020 | 2019 | |||||||
| (未经审计) | (注1) | |||||||
| 资产 | ||||||||
| 现金和现金等价物 | $ | $ | ||||||
| 限制性现金 | ||||||||
| 投资 | ||||||||
| 协作应收账款 | ||||||||
| 盘存 | ||||||||
| 预付费用和其他流动资产 | ||||||||
| 流动资产总额 | ||||||||
| 投资 | ||||||||
| 财产和设备，净额 | ||||||||
| 其他资产 | ||||||||
| 总资产 | $ | $ | ||||||
| 负债与股东权益 | ||||||||
| 应付帐款 | $ | $ | ||||||
| 应计费用 | ||||||||
| 应付利息 | ||||||||
| 递延协作收入 | ||||||||
| 租赁融资义务 | ||||||||
| 高级信贷安排 | ||||||||
| 无追索权应付票据 | ||||||||
| 流动负债总额 | ||||||||
| 租赁融资义务 | ||||||||
| 高级信贷安排 | ||||||||
| 股东权益： | ||||||||
| 优先股，$面值；授权股份-; 已发行及已发行股份 | ||||||||
| 普通股，$面值：授权股份-已发行及流通股-在2020年和2019年 | ||||||||
| 额外实收资本 | ||||||||
| 累计其他综合收入 | ||||||||
| 累积赤字 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 股东权益总额 | ||||||||
| 总负债和股东权益 | $ | $ | ||||||
请参阅合并财务报表附注。
BioCryst制药公司(BioCryst PharmPharmticals，Inc.)
综合全面损失表
截至2020年和2019年9月30日的三个月和九个月
(单位为千，每股数据除外-未经审计)
| 三个月 | 九个月 | |||||||||||||||
| 2020 |
2019 |
2020 |
2019 |
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| 营业收入 |
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| 产品销售 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 特许权使用费收入 |
||||||||||||||||
| 协作和其他研发 |
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| 总收入 |
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| 费用 |
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| 产品销售成本 |
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| 研究与发展 |
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| 销售、一般和行政 |
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| 版税 |
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| 业务费用共计 |
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| 运营损失 |
( |
) | ( |
) | ( |
) | ( |
) | ||||||||
| 利息及其他收入和支出 |
( |
) | ||||||||||||||
| 利息支出 |
( |
) | ( |
) | ( |
) | ( |
) | ||||||||
| (损失)外币衍生品收益 |
( |
) | ||||||||||||||
| 净损失 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||
| 可供出售投资的未实现收益(亏损) |
( |
) | ||||||||||||||
| 综合损失 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||
| 普通股基本和稀释后净亏损 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||
| 加权平均流通股 |
||||||||||||||||
请参阅合并财务报表附注。
BioCryst制药公司(BioCryst PharmPharmticals，Inc.)
综合现金流量表
截至2020年和2019年9月30日的9个月
(以千计-未经审计)
| 2020 | 2019 | |||||||
| 经营活动 | ||||||||
| 净损失 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||
| 对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行调整： | ||||||||
| 折旧摊销 | ||||||||
| 基于股票的薪酬费用 | ||||||||
| 债务发行成本摊销 | ||||||||
| 投资溢价/折价摊销 | ||||||||
| 外币衍生工具公允价值变动 | ||||||||
| 营业资产和负债变动情况： | ||||||||
| 应收账款 | ||||||||
| 盘存 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 预付费用和其他资产 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 应付账款和应计费用 | ||||||||
| 应付利息 | ||||||||
| 递延收入 | ( | ) | ||||||
| 经营活动中使用的现金净额 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 投资活动 | ||||||||
| 购置财产和设备 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 购买投资 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 投资的销售和到期日 | ||||||||
| 投资活动提供的净现金(用于) | ( | ) | ||||||
| 融资活动 | ||||||||
| 出售普通股，净额 | ||||||||
| 出售预融资权证 | ||||||||
| 高级信贷安排的收益 | ||||||||
| 支付高级信贷安排 | ( | ) | ||||||
| 根据基于股票的薪酬计划发行的普通股净收益 | ||||||||
| 企业融资活动提供的净现金 | ||||||||
| (减少)现金、现金等价物和限制性现金增加 | ( | ) | ||||||
| 期初现金、现金等价物和限制性现金 | ||||||||
| 期末现金、现金等价物和限制性现金 | $ | $ | ||||||
请参阅合并财务报表附注。
BioCryst制药公司(BioCryst PharmPharmticals，Inc.)
合并股东权益报表(亏损)
截至2020年和2019年9月30日的三个月和九个月
(千元，每股金额除外-未经审计)
| 累积 | ||||||||||||||||||||
| 附加 | 其他 | 总计 | ||||||||||||||||||
| 普普通通 | 实缴 | 综合 | 累积 | 股东的 | ||||||||||||||||
| 股票 | 资本 | (亏损)收入 | 赤字 | 权益(赤字) | ||||||||||||||||
| 2019年12月31日的余额 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | |||||||||||||
| 净损失 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||
| 其他综合损失 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||
| 员工购股计划销售，股票，净额 | ||||||||||||||||||||
| 基于股票的薪酬费用 | ||||||||||||||||||||
| 2020年3月31日的余额 | ( | ) | ||||||||||||||||||
| 净损失 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||
| 其他综合损失 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||
| 行使股票期权，193股，净额 | ||||||||||||||||||||
| 发行普通股，净额22,044股 | ||||||||||||||||||||
| 发行预融资权证，认股权证 | ||||||||||||||||||||
| 基于股票的薪酬费用 | ||||||||||||||||||||
| 2020年6月30日的余额 | ( | ) | ||||||||||||||||||
| 净损失 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||
| 其他综合收益 | ||||||||||||||||||||
| 员工购股计划销售，股票，净额 | ||||||||||||||||||||
| 基于股票的薪酬费用 | ||||||||||||||||||||
| 2020年9月30日的余额 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | |||||||||||||
| 累积 | ||||||||||||||||||||
| 附加 | 其他 | 总计 | ||||||||||||||||||
| 普普通通 | 实缴 | 综合 | 累积 | 股东的 | ||||||||||||||||
| 股票 | 资本 | (亏损)收入 | 赤字 | 权益(赤字) | ||||||||||||||||
| 2018年12月31日的余额 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | |||||||||||
| 采用ASC 842对留存收益的影响 | ||||||||||||||||||||
| 净损失 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||
| 其他综合收益 | ||||||||||||||||||||
| 行使股票期权，股票，净额 | ||||||||||||||||||||
| 员工购股计划销售，股票，净额 | ||||||||||||||||||||
| 基于股票的薪酬费用 | ||||||||||||||||||||
| 2019年3月31日的余额 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||
| 净损失 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||
| 其他综合收益 | ||||||||||||||||||||
| 行使股票期权，股票，净额 | ||||||||||||||||||||
| 基于股票的薪酬费用 | ||||||||||||||||||||
| 2019年6月30日的余额 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||
| 净损失 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||
| 其他综合收益 | ||||||||||||||||||||
| 员工购股计划销售，股票，净额 | ||||||||||||||||||||
| 基于股票的薪酬费用 | ||||||||||||||||||||
| 2019年9月30日的余额 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | |||||||||||
请参阅合并财务报表附注。
BioCryst制药公司(BioCryst PharmPharmticals，Inc.)
合并财务报表附注
(以千为单位，每股金额除外)
(未经审计)
注意事项1-重要的会计政策
“公司”(The Company)
BioCryst制药公司(以下简称“公司”)是一家研发新型口服小分子药物的生物技术公司。该公司专注于罕见疾病的治疗，在这些疾病中，存在着重大的未得到满足的医疗需求，而一种酶在疾病的生物途径中起着关键作用。该公司于#年在特拉华州注册成立。1986,其总部位于北卡罗来纳州的达勒姆。该公司整合了生物学、结晶学、药物化学和计算机建模等学科，通过被称为结构导向药物设计的过程来发现和开发小分子药物。自成立以来，BioCryst的运营出现了亏损和负现金流。
这笔资金的可用处是2020年9月30日，该公司相信，这些资源将足以为其计划中的运营提供资金，通过第二四分之一2021.该公司在其公司历史的大部分时间里都遭受了营业亏损，预计其2020费用将超过其2020收入。该公司预计将继续出现营业亏损和负现金流，直到收入达到足以支持持续经营的水平。因此，其计划中的运营引发了人们对其作为一家持续经营的企业能否继续经营下去的怀疑。2021.该公司的流动资金需求在很大程度上将取决于未来与其候选产品的进展有关的业务的成功与否。该公司还可能考虑通过以下方式为运营提供资金的其他计划2021包括：(1)确保或增加美国政府对其项目的资助，包括获得采购合同；2)其某些产品或候选产品的外发许可权，据此，公司将获得现金里程碑；(3)通过股权或债务融资或其他来源筹集额外资本，包括特许权使用费或其他货币化交易；(4)获得额外的候选产品监管批准，这将产生收入、里程碑和现金流；(5)减少以下方面的支出一或更多研发项目，包括停止开发；和/或(6)重组业务，改变其管理结构。“公司”(The Company)可能未来通过定向增发交易或登记公开发行普通股、优先股、存托股份、购买合同、认股权证、债务证券和单位等有价证券。该公司未来的流动资金需求以及满足这些需求的能力在很大程度上将取决于其候选产品的成功、商业费用的时间、范围和规模以及关键的开发和监管活动以及未来的决定。
陈述的基础
综合财务报表包括本公司及其全资子公司的账目，包括JPR Royalty Sub LLC(“Royalty Sub”)和MDCP，LLC(“MDCP”)。这两家子公司的成立都是为了促进公司的融资交易。特许权使用费小组的成立与$
公司的合并财务报表是按照美国公认的中期财务报告会计原则(“美国公认会计原则”)和编制说明编制的10-Q和DO不包括美国公认会计准则要求的完整财务报表所需的所有信息和脚注。这些财务报表反映了管理层认为必须进行的所有调整，以便在所有重要方面公平地反映公司的综合财务状况、经营业绩和现金流量。有不是的正常经常性调整以外的调整。
这些财务报表应与截至年度的财务报表一并阅读。2019年12月31日及其附注包括在公司的2019表格的年报10-K.中期经营业绩为不必须反映全年的经营业绩。截至目前的资产负债表2019年12月31日来自本公司最新年度报告Form中包含的经审计的综合财务报表10-K.
现金和现金等价物
本公司一般认为现金等价物是指商业支票账户、定期存单、货币市场账户或债务工具投资中持有的所有现金，到期日为三在购买时不超过几个月。由于这些项目的短期性质，现金和现金等价物的账面价值接近公允价值。
受限现金
受限现金截止日期2020年9月30日和2019年12月31日反映了$
投资
本公司根据其投资政策投资于高信用质量的投资，旨在将亏损的可能性降至最低。公司投资政策的目标是确保投资资金的安全和保存，并保持足够的流动性以满足现金流要求。公司将多余的现金存放在高信用质量的金融机构、商业公司和政府机构，以限制其信用风险敞口。根据其政策，该公司能够投资于可销售的债务证券，可能包括美国政府和政府机构证券、货币市场和共同基金投资、市政和公司票据和债券、商业票据以及资产或抵押贷款支持证券等。公司的投资政策要求其购买优质有价证券，个人最高期限为年，并要求投资组合的平均到期日为不是的多过
该公司将其所有投资归类为可供出售。投资的未实现损益在全面亏损中确认，除非未实现亏损被认为不是暂时性的，在这种情况下，未实现亏损计入运营。本公司定期审查其投资，除非公允价值暂时低于成本，而且只要事件或情况变化表明一项资产的账面价值低于成本，公司就会定期审查其投资。可能不是可以回收的。该公司认为，个别未实现亏损是暂时性下降，主要是由于利率变化造成的。已实现损益在综合全面损失表的利息和其他收入中反映，并采用特定确认方法确定，交易按结算日记录。购买日后原始到期日的投资三几个月，到期时间不超过
下表按类型汇总了公司投资的公允价值。本公司固定收益投资的估计公允价值分类为2在美国公认会计原则定义的公允价值层次中。这些估值是基于可观察到的直接和间接投入，主要是类似的报价，但不相同的，活跃市场中的工具，或相同或类似工具在以下市场的报价不激活。这些公允价值是从利用Level的独立定价服务中获得的2输入。
| 2020年9月30日 | ||||||||||||||||||||
| 毛 | 毛 | |||||||||||||||||||
| 摊销 | 累计 | 未实现 | 未实现 | 估计数 | ||||||||||||||||
| 成本 | 利息 | 收益 | 损失 | 公允价值 | ||||||||||||||||
| 美国政府及其机构的义务 | $ | $ | $ | $ | $ | |||||||||||||||
| 公司债务证券 | ||||||||||||||||||||
| 存单 | ||||||||||||||||||||
| 总投资 | $ | $ | $ | $ | $ | |||||||||||||||
| 2019年12月31日 | ||||||||||||||||||||
| 毛 | 毛 | |||||||||||||||||||
| 摊销 | 累计 | 未实现 | 未实现 | 估计数 | ||||||||||||||||
| 成本 | 利息 | 收益 | 损失 | 公允价值 | ||||||||||||||||
| 美国政府及其机构的义务 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||||||
| 公司债务证券 | ( | ) | ||||||||||||||||||
| 存单 | ||||||||||||||||||||
| 总投资 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ||||||||||||||
下表汇总了公司投资的预定到期日2020年9月30日和十二月31, 2019.
| 2020年9月30日 | 2019年12月31日 | |||||||
| 在一年或更短的时间内到期 | $ | $ | ||||||
| 一年至两年后到期 | ||||||||
| 总投资 | $ | $ | ||||||
协作应收账款
来自合作的应收账款被记录为应付公司的款项，涉及美国卫生与公众服务部的可偿还研发成本、应收Shionogi、Green Cross Corporation(“Green Cross”)、MundiPharma International Holdings Limited(“MundiPharma”)和Seqirus UK Limited(“Sul”)的特许权使用费以及向Sul销售产品。对这些应收账款进行评估，以确定是否应在每个报告日期建立任何准备金或备抵。
在…2020年9月30日和2019年12月31日该公司有以下应收账款。
| *2020年9月30日 | ||||||||||||
| 开帐单 | 未开票 | 总计 | ||||||||||
| 美国卫生与公众服务部 | $ | $ | $ | |||||||||
| Shionogi&Co.Ltd. | ||||||||||||
| 绿十字公司 | ||||||||||||
| 蒙迪制药国际控股有限公司 | ||||||||||||
| 应收账款总额 | $ | $ | $ | |||||||||
| *2019年12月31日
| ||||||||||||
| 开帐单 | 未开票 | 总计 | ||||||||||
| 美国卫生与公众服务部 | $ | $ | $ | |||||||||
| Shionogi&Co.Ltd. | ||||||||||||
| 绿十字公司 | ||||||||||||
| 蒙迪制药国际控股有限公司 | ||||||||||||
| 赛奇鲁斯英国有限公司 | ||||||||||||
| 应收账款总额 | $ | $ | $ | |||||||||
每月向美国卫生与公众服务部提交与可报销的研发成本相关的发票。该公司还有权根据基础合同中规定的费率按月报销间接费用。该公司对其间接成本率的计算受到美国政府的审计。
产品销售应收账款
来自产品销售的应收账款被记录为与RAPIVAB销售有关的应付给公司的金额。对这些应收账款进行评估，以确定是否应在每个报告日期建立任何准备金或备抵。
盘存
存货按成本和可变现净值中的较低者列报，按成本和可变现净值中的较低者确定。第一-在，第一-Out(“FIFO”)方法，或市场。本公司在此之前发生的与生产库存相关的费用作为研发费用，相信未来的经济效益预计将得到确认，这通常取决于收到监管部门的批准。一旦监管部门批准，该公司将对与生产库存相关的成本进行资本化。在…2020年9月30日，该公司的存货为#美元。
财产和设备
财产和设备按成本入账。折旧是在资产的预计使用年限内使用直线法计算的。计算机设备在使用年限内折旧好多年了。实验室设备、办公设备和软件的折旧期为好多年了。家具和固定装置的折旧期为好多年了。租赁改进按其估计使用年限或预期租赁期(以较短者为准)摊销。
根据美国公认会计原则，当事件或环境变化表明其财产和设备的账面价值显示该等资产的账面价值时，本公司定期审查其财产和设备的减值情况。可能不是可以回收的。可回收性的确定基于对资产使用及其最终处置所产生的未贴现未来现金流的估计。如果这样的现金流不预计足以收回资产的账面价值，资产减记至其估计公允价值。待处置之物业及设备以账面值或公允价值减去出售成本中较低者呈报。
专利和许可证
该公司为所有内部开发的工艺和产品寻求专利保护。所有与专利有关的成本在发生时都作为销售费用、一般费用和行政费用支出，因为这些费用的可回收性不确定。
应计费用
本公司一般与第三-在正常业务过程中提供研发、制造和其他服务的一方供应商。其中一些合同以里程碑为基础开具发票，服务在较长一段时间内完成。无论开具发票的时间是什么时候，当公司确定发生了一项义务时，都会记录这些合同承诺项下的负债。这一过程包括审查未结合同和采购订单，与适用的公司人员沟通，以确定已代表公司执行的服务，并估计执行的服务级别和服务产生的相关成本(当公司不但仍未开具发票或以其他方式通知实际成本。大多数服务提供商每月向公司开具欠款发票，以支付所提供服务的费用。该公司根据事实和情况在其财务报表中对截至每个资产负债表日期的应计费用进行估计。该公司定期与服务提供商确认其估计的准确性，并在必要时进行调整。估计应计费用的例子包括：
| • | 向临床研究机构(“CRO”)支付与临床前和毒理学研究及临床试验相关的费用； |
| • | 支付给与临床试验有关的研究地点的费用； |
| • | 向合同制造商支付与本公司原材料、药品和药品生产有关的费用； |
| • | 专业费用。 |
该公司根据与代表公司进行和管理临床试验的多个研究机构和CRO签订的合同，对收到的服务和花费的努力的估计，来计算与临床试验有关的费用。这些协议的财务条款可以协商，不同的合同会有所不同，可能导致支付流不均衡。其中一些合同下的付款取决于一些因素，如患者的成功登记和临床试验里程碑的完成。在收取服务费时，本公司估计将提供服务的时间段和每段时间所花费的努力程度。如果实际提供服务的时间或努力程度与估计不同，本公司将相应调整应计项目。自.起2020年9月30日和2019年12月31日由于短期结算，应计费用的账面价值接近其公允价值。
所得税
公司所得税会计采用负债法。根据这一方法，递延税项资产和负债是根据财务报告和资产负债的税基之间的差异来确定的，并使用颁布的税率和法律进行计量，这些税率和法律预计在差异有望逆转时生效。
累计其他综合损失
累计其他综合亏损包括可供出售投资的未实现收益和亏损，并作为股东权益的单独组成部分披露。从累计其他全面亏损中重新分类的金额在综合全面损失表中记为利息和其他收入。在.期间九截至的月份2020年9月30日，已实现收益$
收入确认
协作和其他研发安排和特许权使用费
当公司通过将承诺的商品或服务转让给客户来履行履行义务时，公司确认收入。收入是按交易价格计量的，交易价格是基于公司预期在将承诺的商品或服务转让给客户的交换中获得的对价金额。交易价格包括对可变对价的估计，在这种情况下，已确认收入的重大逆转很可能将不发生。
该公司与多家公司签订了协作和许可协议第三双方还签署了与某些政府实体签订的研发协议。该公司的主要收入来源是许可证、服务、特许权使用费和产品销售收入，这些收入来自这些合作和其他研发安排。
来自许可费、特许权使用费、里程碑付款和研发费用的收入在盈利过程完成时确认为收入，并且公司不是的继续履行履约义务，或本公司已完成协议条款项下的履约义务。
涉及交付超过一履约义务的初步评估是关于公司授予的知识产权许可是否代表不同的履约义务。如果它们被确定为不同的，知识产权许可的价值将被预先确认，而研发服务费将被确认为履行了履行义务。对于基于所提供服务的履约义务，公司根据我们为履行履约义务而付出的努力或产生的成本(相对于估计的总努力或成本)使用输入法来衡量进度。在每个报告期对可变对价进行评估，以确定是否不受未来重大逆转的影响，因此应包括在合同开始时的交易价格中。如果合同包括固定或最低数额的研发支持，这也将包括在交易价格中。对合作的变化(如延长研究期限或增加现有协议涵盖的目标或技术的数量)进行评估，以确定它们是代表修改还是应计入新合同。对于有多个履约义务的合同，根据其相对独立的销售价格将收入分配给每个履约义务。独立销售价格以公司单独销售产品或服务的可见价格为基础。如果独立销售价格是不如直接可见，则本公司采用经调整的市场评估方法或预期成本加保证金方法估计独立售价，代表本公司认为市场愿意为该产品或服务支付的金额。分析该安排以确定履行义务需要使用判断，并且每个可能提供服务的义务、使用资产的权利或许可，或其他履行义务。
在以下情况下，里程碑付款在达到指定里程碑时确认为许可收入：(I)里程碑具有实质性，且里程碑的实现是不很可能是在协议开始时；以及(Ii)公司有权获得付款。在满足这些收入确认标准之前收到的任何里程碑付款都记录为递延收入。
与研发成本相关的直接自付费用收到的报销在综合全面损失表中记为收入，而不是费用的减少。根据该公司与美国卫生与公众服务部(“BARDA/HHS”)内的生物医学高级研究与开发局(“BARDA/HHS”)以及美国国家过敏和传染病研究所(“NIAID/HHS”)签订的合同，收入被确认为可报销的直接和间接成本。
根据该公司的某些许可协议，该公司根据其被许可人对所涵盖产品的净销售额收取特许权使用费。特许权使用费在(I)随后的销售或使用发生，或(Ii)部分或全部基于销售或基于使用的特许权使用费已经履行的履行义务时确认。
产品销售
根据该公司的采购合同，该公司产品销售的主要来源是向我们的授权伙伴销售帕拉米韦，以及向美国卫生与公众服务部销售RAPIVAB。当客户获得对产品的控制权时，公司确认销售收入，这通常发生在交付时。
本公司于以下年度录得以下收入：三和九截至的月份2020年9月30日和2019:
| 三个月 | 九个月 | |||||||||||||||
| 2020 | 2019 | 2020 | 2019 | |||||||||||||
| 产品销售 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 特许权使用费收入 | ||||||||||||||||
| 协作和其他研发收入： | ||||||||||||||||
| 美国卫生与公众服务部 | ||||||||||||||||
| 鸟井药业株式会社(Torii Pharmtics Co.，Ltd.) | ||||||||||||||||
| 协作和其他研发收入总额 | ||||||||||||||||
| 总收入 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
合同余额
收入确认、账单和现金收取的时间安排导致综合资产负债表上的已开票应收账款、未开票应收账款(合同资产)以及递延收入和超过已确认收入(合同负债)的账单。
合同资产 -公司的长期合同，通常是政府研发合同，随着工作的进展而计费 根据合同条款和条件，定期或在达到某些里程碑时执行。通常，这会导致在收入确认之后进行记账，从而产生合同资产。合同资产一般在合并资产负债表中归类为流动资产。
合同责任 -公司经常在公司履行合同之前收到客户的现金付款 负债。根据公司预期确认收入的时间，这些合同负债在综合资产负债表中被归类为流动负债或长期负债。
合同费用
“公司”(The Company)可能与获得合同相关的直接和间接成本。公司预计收回的增量合同成本将在合同的预期期限内资本化和摊销。非增量合同成本和本公司预期收回的成本在发生时计入费用。
广告
该公司在推广RAPIVAB时，只从事非常有限的分销和直接回应广告。广告和促销费用在产生成本时计入费用。
研发费用
公司的研发成本在发生时计入费用。研究和开发费用包括与公司候选产品组合开发相关的所有直接和间接开发成本。将用于未来研发活动或提供的商品或服务的预付款将延期并资本化。该金额在相关货物交付或提供相关服务时确认为费用。研发费用除其他项目外，还包括人员成本，包括工资和福利、制造成本、CRO提供的临床、监管和毒理服务、材料和用品，以及由各种行政和设施相关成本组成的间接费用分配。该公司的大部分生产、临床和临床前研究都是由第三-党的CRO。CRO进行研究的费用由公司在合同规定的服务期内累计，如果需要，估计会根据公司对实际提供的服务水平的持续审查进行调整。
此外，该公司还与以下公司签订了许可协议第三此外，还应与其他各方合作，如耶希瓦大学阿尔伯特·爱因斯坦医学院(“AECOM”)、工业研究有限公司(“IRL”)和阿拉巴马大学伯明翰分校(“UAB”)，这些机构需要支付与再许可协议或维护费相关的费用。公司支出再许可已发生的付款，除非它们与已递延的收入有关，在这种情况下，费用将递延并在相关的收入确认期间确认。本公司已发生的维护费由本公司承担。
递延协作费用是指在收到各种商业合作伙伴的对价后支付给公司学术合作伙伴的分许可付款，以及支付给公司学术合作伙伴的修改现有许可协议的其他对价。这些递延费用将不在未收到本公司商业合作伙伴的此类付款或修改的情况下发生的费用，正在按确认的相关收入比例支出。该公司认为，这种会计处理方式将费用与相关收入适当地匹配起来。
基于股票的薪酬
所有以股票为基础的付款，包括授予股票期权奖励和限制性股票单位奖励，都根据其公允价值在公司的综合全面损失表中确认。股票期权奖励的公允价值是使用Black-Scholes期权定价模型估计的。限制性股票单位奖励的公允价值以普通股授予日的收盘价为基础。基于股票的薪酬成本被确认为在奖励的必要服务期内按直线计算的费用。此外，我们还拥有基于业绩的优秀股票期权。不是的补偿费用在“履行”被视为已发生之前予以确认。
利息支出和递延融资成本
的利息支出三截至的月份九月30, 2020和2019是$
货币对冲协议
在特许权使用费子公司发行医药票据方面，该公司签订了一项货币对冲协议，以对冲与日元兑美元汇率变化相关的某些风险。《货币对冲协议》就是这样做的。不有资格进行对冲会计处理；因此，按市值计价的调整在公司的综合全面损失表中得到确认。累计按市值计价的调整九截至的月份2020年9月30日和2019导致损失$
每股净亏损
每股净亏损是根据当期已发行普通股的加权平均数计算的。每股摊薄亏损相当于本文提出的所有时期的每股基本净亏损，因为根据公司的员工购股计划预计将发行的未行使股票期权、认股权证和普通股的普通股等值股票是反摊薄的。年度摊薄后每股收益的计算三截至的月份2020年9月30日和2019vbl.做不包括
预算的使用
按照美国公认会计原则编制财务报表要求管理层做出影响资产、负债、收入和费用报告金额以及或有资产和负债的相关披露的估计和假设。公司合并财务报表中最重要的估计涉及股票期权的估值，以及净营业亏损产生的递延税项资产的估值津贴。这些估计是基于历史经验和各种其他被认为在这种情况下是合理的假设，这些假设的结果构成了对以下资产和负债账面价值的判断的基础：不从其他来源很容易看出。实际结果可能与这些估计不同。
重要客户和其他风险
重要客户
除特许权使用费收入外，公司拥有潜在现金流的主要收入来源是盖利西韦(原为BCX4430)根据与BARDA/HHS和NIAID/HHS签订的成本加固定费用合同赚取的开发费用，以及根据我们的疾病控制和预防中心授予的采购合同销售RAPIVAB(帕拉米韦注射液)。该公司依靠BARDA/HHS和NIAID/HHS来偿还其伽利西韦计划的主要开发成本。因此，这些费用的报销占公司合作和其他研发收入的很大一部分。NIAID/HHS和BARDA/HHS Galidesivir合同的完成或终止可能会对公司未来的综合全面亏损和现金流量表产生负面影响。该公司确认Shionogi净销售RAPIACTA的特许权使用费收入；然而，除日本政府储备销售外，这些特许权使用费支付的基本现金流直接用于支付公司无追索权应付票据的利息和本金。支付这些票据的利息和最终偿还本金将完全由来自RAPIACTA净销售额的未来特许权使用费支付提供资金。此外，该公司的药物开发活动是由有限的第三-派对供应商。如果这些供应商中的任何一家无法履行其服务，这可能会严重影响该公司完成其药物开发活动的能力。
第三方制造和分销集中化带来的风险
“公司”(The Company)可能依靠单一来源的制造商生产活性药物成分和正在开发的候选产品的成品，依靠单一来源的分销商分销批准的药品。任何产品制造或分销的延迟都可能对该公司正在开发的候选产品的商业收入和未来采购储备产生不利影响。
信用风险
现金等价物和投资是一种金融工具，可能会使本公司面临综合资产负债表上记录的风险集中程度。该公司将多余的现金存入美国的主要金融机构。结余可能超过为这类存款提供的保险金额。该公司相信，它已经制定了与多样化和到期日相关的多余现金投资指导方针，以保持安全性和流动性。为尽量减少因利率不利变动而带来的风险，本公司维持投资组合，平均到期日约为
近期会计公告
在……里面2016年6月，美国财务会计准则委员会(FASB)发布最新会计准则不是的。 2016-13, 金融工具--信贷损失(主题326)：测量 金融工具的信用损失(“亚利桑那州立大学2016-13”). ASU2016-13要求按摊销计量的金融资产(或一组金融资产) 按预计收取的净额列报成本基础。此外，亚利桑那州立大学2016-13要求与可供出售债务证券相关的信用损失通过信用损失拨备入账。ASU2016-13需要考虑更广泛的合理和可支持的信息，以制定信用损失估计。
公司采用了ASU2016-02自.起2020年1月1日。考虑到公司从合作者、投资组合和其他金融资产应收账款的性质，采用这一标准不对公司的财务状况、经营业绩或现金流有实质性影响。
在……里面2018年8月，美国财务会计准则委员会发布的最新会计准则不是的。 2018-15, 无形资产-商誉和其他-内部使用软件(副主题 350-40) (“亚利桑那州立大学2018-15”)。ASU2018-15统一对资本化服务托管安排中产生的实施成本的要求 与开发或获取内部使用软件所产生的实施成本资本化的要求签订合同。指导意见要求各实体在应用程序开发阶段将某些实施活动的费用资本化，并在托管安排的预期期限内支出资本化的实施费用。ASU2018-15在以下财年开始时有效2019年12月15日允许提前领养。公司很早就选择采用这一标准，2019年10月1日在预期的基础上。领养确实做到了不对公司的财务状况、经营业绩或现金流有实质性影响。
注意事项2-基于股票的薪酬
自.起2020年9月30日，该公司拥有三以股票为基础的员工薪酬计划：修订后的股票激励计划(“激励计划”)、修订后的激励股权激励计划(“激励计划”)和修订后的员工股票购买计划(“ESPP”)。对激励计划进行了修订和重述2020年3月19日并经本公司股东于2020年5月12日。该激励计划于#年#月#日由董事会通过。2019年4月24日并由董事会于#年修订和重述2020年2月在.中2020年7月。ESPP在#年进行了修订和重述2020年3月并经本公司股东于2020年5月12日。基于股票的薪酬支出为$
大约有一美元
股票激励计划
公司根据激励计划向员工、董事和顾问授予股票期权奖励和限制性股票单位奖励。根据奖励计划，股票期权奖励的行使价格等于公司股票在授予之日的市场价格。授予员工的股票期权奖励和限制性股票单位通常授予
奖励计划下的相关活动如下：
| 加权 | ||||||||||||
| 平均值 | ||||||||||||
| 奖项 | 选项 | 锻炼 | ||||||||||
| 可用 | 出类拔萃 | 价格 | ||||||||||
| 余额2019年12月31日 | $ | |||||||||||
| 图则修订 | - | - | ||||||||||
| 授予限制性股票单位奖励 | ( | ) | - | - | ||||||||
| 限制性股票单位奖励取消 | - | - | ||||||||||
| 授予股票期权奖励 | ( | ) | ||||||||||
| 行使股票期权奖励 | - | ( | ) | |||||||||
| 股票期权奖励取消 | ( | ) | ||||||||||
| 余额2020年9月30日 | $ | |||||||||||
根据激励计划授予的股票期权奖励第一 九几个月来2020和2019,公允价值是在授予之日使用Black-Scholes期权定价模型和下表所述假设估计的。于年度内授予的奖励的加权平均授予日每股公允价值第一 九几个月来2020和2019是$
激励股权激励计划
公司有能力向新聘用的员工授予股票期权奖励，作为每位进入公司工作的员工的激励材料。授予新雇用员工的股票期权授予的行权价格等于授予之日公司股票的市场价格，通常授予
诱导计划下的相关活动如下：
| 加权 | ||||||||||||
| 平均值 | ||||||||||||
| 奖项 | 选项 | 锻炼 | ||||||||||
| 可用 | 出类拔萃 | 价格 | ||||||||||
| 余额2019年12月31日 | $ | |||||||||||
| 图则修订 | - | - | ||||||||||
| 授予股票期权奖励 | ( | ) | ||||||||||
| 行使股票期权奖励 | - | |||||||||||
| 股票期权奖励取消 | ( | ) | ||||||||||
| 余额2020年9月30日 | $ | |||||||||||
于年内根据诱因计划授予的股票期权奖励第一 九几个月来2020和2019,公允价值是在授予之日使用Black-Scholes期权定价模型和下表所述假设估计的。于年度内授予的奖励的加权平均授予日每股公允价值第一 九几个月来2020和2019是$
下表汇总了公司用来评估在年内根据激励计划和激励计划授予的股票期权奖励的主要假设。第一 九几个月来2020和2019,分别。预期寿命是基于假设所有未完成的股票期权奖励将在完全归属的情况下行使，以及假设所有未完成的股票期权奖励将在当前日期的中点(如果已经归属)或在完全归属的情况下(如果不但已授予)和完整的合同期限。预期波动率代表该公司公开交易普通股的历史波动性。公司已经假定
授予的股票期权的加权平均假设
计划下的雇员和董事
| 2020 | 2019 | |||||||
| 预期寿命(以年为单位) | ||||||||
| 预期波动率 | % | % | ||||||
| 预期股息收益率 | % | % | ||||||
| 无风险利率 | % | % | ||||||
员工购股计划(ESPP)
本公司共预留了
注意事项3-合作和其他研发合同
美国国家过敏和传染病研究所(“NIAID/HHS”)。在……里面2013年9月NIAID/HHS与公司签订了 开发伽利西韦作为马尔堡病毒病的治疗药物(“最初合同”)。NIAID/HHS是美国国立卫生研究院(National Institutes Of Health)的一部分，最初提供了#美元的奖励。
生物医学高级研究与发展局(“BARDA/HHS”)。在……上面2015年3月31日，该公司宣布BARDA/HHS已授予 该公司签署了一份合同，继续开发伽利西韦作为一种潜在的治疗RNA病原体(包括丝状病毒)引起的疾病的药物。这份BARDA/HHS合同包括一份基础合同，合同金额为#美元。
与NIAID/HHS和BARDA/HHS的合同是成本加固定费用合同。也就是说，该公司有权获得根据合同条款发生的所有费用的补偿，这些费用与开发伽利西韦有关，外加固定费用或利润。BARDA/HHS和NIAID/HHS将定期评估进展情况，合同的续签取决于公司的表现、交付成果的及时性和质量以及其他因素。根据某些合同条款，政府有权终止这些合同。政府可以随时终止这些合同，无论是违约还是无故终止。
美国卫生与公众服务部(HHS)。在……上面2018年9月6日该公司宣布，HHS已授予该公司一份 $
Torii制药有限公司(“Torii”)。在……上面2019年11月5日该公司宣布，它已经签订了鸟井协议，授予 鸟井获得在日本独家商业化ORLADEYO™(贝洛曲坦)以预防遗传性血管性水肿(“HAE”)发作的权利。
根据“鸟井协议”，该公司收到了一笔不可退还的预付款#美元。
此外，根据鸟井协议，该公司将有权根据OrLADEYO在日本每个日历年的年净销售额收取分级特许权使用费。如果OrLADEYO在PMDA审查期间保持其Sakigake名称，分级特许权使用费的范围将为
根据鸟井协议，公司已授予鸟井一项权利第一谈判(“ROFN”)在日本商业化OrLADEYO用于HAE攻击的急性治疗，如果该公司开发OrLADEYO用于此类适应症，并商业化该公司任何额外的激肽释放酶抑制剂可能未来开发用于日本的HAE。在这两个ROFN下，如果当事人这样做不同意关于对《鸟井协定》或新协定的最终修正的条款(视情况而定)，则修正案或协定的条款将由第三-当事人仲裁员。
该公司确定了与(I)开发OrLADEYO并将其商业化的许可证、(Ii)监管批准支持和(Iii)报销定价批准支持相关的履约义务。每项义务都被确定为有别于其他履约义务。该公司分配了$22,000使用评估方法预先考虑已确定的履约义务，以确定ASC项下的独立销售价格606.具体地说，在确定与许可证相关的价值时，使用了一种利用风险调整贴现现金流预测的估值方法，并对其他履约义务使用了预期成本加保证金方法。公司确认了$
Seqirus UK Limited(“Sul”)。在……上面2015年6月16日，本公司及根据英国法律成立的有限公司Sul及 根据澳大利亚法律成立的CSL有限公司的子公司签订了一项许可协议(“SuL协议”)，授予Sul及其全球联属公司开发、制造和商业化治疗流感的RAPIVAB(帕拉米韦注射剂)的权利，但在以色列、日本、韩国和台湾(该等许可地区共同构成“领土”)进行此类活动的权利除外。
根据“南方协议”的条款，该公司有责任履行与FDA批准NDA相关的所有上市后批准承诺。根据在欧盟销售ALPIVAB的权利，该公司还负责监管申报和与欧洲药品管理局(“EMA”)的互动。根据“南部协议”，本公司与南部地区成立了一个联合指导委员会，由双方同等数量的代表组成，以监督、审查和协调RAPIVAB在该地区的商业化以及任何其他开发项目的进行和进展。在……里面2017年10月苏尔将RAPIVAB在加拿大的注册权转让给了该公司。
根据南方协议的条款，该公司已收到一笔预付款#美元。
本公司和苏尔提起仲裁程序，涉及《苏尔协议》下的许多事项，包括不BIOCRYST坚持认为，EMA批准的里程碑(根据合同规定)以及帕拉米韦在该地区的适当商业化是有限的。在……上面2020年3月4日，国际商会国际仲裁庭(“国际商会仲裁庭”)就本公司与苏尔之间关于“苏尔协议”的仲裁事宜作出了部分仲裁裁决(“部分仲裁裁决”)。
在部分仲裁裁决中，国际刑事法院裁定，在任期内，根据《南方协议》中适用的《南方协议》的要求，苏尔严重违反并放弃了其对公司的核心职责。国际商会法庭作出了有利于公司终止《南方协议》并恢复帕拉米韦所有权利的宣告性判决。双方已就该产品的过渡流程达成一致，包括将该产品在美国的商业化完全过渡到本公司，截止日期为2020年8月1日以及该产品在澳大利亚商业化的全面过渡，截止日期为2020年11月1日。国际刑事法院还判给该公司律师费和为获得宣告性判决而发生的开支，以及该公司在仲裁中产生的费用。最后，国际商会法庭裁定，Sul违反了Sul协议，未能在#年内支付应付给公司的里程碑式付款。30帕拉米韦在欧盟批准成人使用的天数，并授予该公司$
Shionogi&Co.，Ltd.(“Shionogi”)在……里面2007年2月，该公司与Shionogi签订了独家许可协议，以开发和 在日本将帕拉米韦商业化，用于治疗季节性和潜在危及生命的人类流感。根据协议条款，Shionogi获得了在日本使用帕拉米韦注射制剂的权利。该公司在UAB的许可下开发了帕拉米韦，并将在公司未来从Shionogi收到的任何里程碑式付款和/或特许权使用费时向UAB支付再许可付款。在……里面2008年10月本公司和Shionogi修订了许可协议，将协议覆盖的地区扩大到包括台湾。Shionogi已经在日本和台湾以RAPIACTA的商业名称推出了帕拉米韦。
在……里面2017年12月本公司代表特许权使用费子公司对Shionogi提起仲裁程序，以解决根据Shionogi协议与Shionogi就实现销售里程碑和不断增加的特许权使用费而产生的纠纷。仲裁程序已经结束，裁决是不是的销售里程碑已经实现，特许权使用费将保持不变。根据与医药票据有关的契约及服务协议的条款，与仲裁程序有关的费用可从特许权使用费附属公司的资产中收回。
绿十字公司(“绿十字”)。在……里面2006年6月该公司与绿十字签订了一项开发和商业化的协议 在韩国使用帕拉米韦。根据协议条款，绿十字公司将负责在韩国的所有开发、管理和商业化成本。公司收到了一份一-时间许可费$
MundiPharma International Holdings Limited(“MundiPharma”)。在……里面2006年2月该公司签订了一项独家的特许权使用费承担权。 此外，该公司还与MundiPharma签署了一项用于肿瘤学的嘌呤核苷磷酸化酶(PNP)抑制剂Mundesine的开发和商业化许可协议(“原协议”)。根据最初的协议条款，MundiPharma获得了Mundesine在欧洲、亚洲和澳大拉西亚市场的经营权，换取了#美元。
在……上面2011年11月11日本公司与MundiPharma订立经修订及重新签署的许可证及开发协议(“经修订及重新签署的协议”)，修订及重申原来的协议。根据修订后的协议条款，MundiPharma公司获得了Mundesine的全球经营权。开始于2011年11月11日MundiPharma公司控制着Mundesine的开发和商业化，并承担所有未来的开发和商业化成本。修订和重新签署的协议规定了未来事件支付总额为#美元的可能性。
耶希瓦大学阿尔伯特·爱因斯坦医学院和工业研究有限公司(“AECOM”和“IRL”分别为“AECOM”和“IRL”)。在……里面2000年6月这个 该公司从AECOM和IRL(统称为“许可方”)获得了一系列有效的PNP抑制剂的许可。这次合作的主要候选产品是福洛地辛和乌洛地辛。该公司已获得开发和最终分销这些或任何其他候选产品的全球独家权利，这些候选产品可能来自对这些抑制剂的研究。本公司有权扩大协议范围，将许可人的调查人员或员工在该领域内的其他发明包括在内。该公司同意使用商业上合理的努力来开发这些药物。此外，该公司还同意为每种授权产品支付一定的里程碑付款(总计从#美元到#美元不等)。
在……里面2010年5月该公司修改了许可协议，根据该协议，该公司获得了开发和最终分销任何候选产品的全球独家权利，这些候选产品可能来自对包括福洛地辛和乌洛地辛在内的一系列PNP抑制剂的研究。根据修正案的条款，许可人同意接受一-从以下方面收到的未来付款的百分比的一半第三必须向许可方支付的许可PNP抑制剂的第三方次级许可方。这一减税措施不适用于(I)本公司的任何里程碑付款可能根据日期为#的许可协议在将来接收2006年2月1日(I)与MundiPharma的合作；(Ii)从其次级被许可人那里收到的与销售特许产品有关的特许权使用费，其原始付款率将保持有效。根据本公司生产的任何最终产品的净销售额向许可人支付的特许权使用费比率保持不变。
在……上面2011年11月17日本公司进一步修订其与许可人的协议，据此许可人同意接受一-公司根据其与MundiPharma的修订和重新签署的协议收到的净收益百分比(在许可协议中定义)的一半，这笔收入将支付给AECOM/IRL。
在……上面2012年6月19日该公司进一步修改了与AECOM/IRL的协议，双方澄清了与PNP抑制有关的领域的定义，AECOM/IRL同意向BioCryst独家授权Galidesivir用于任何抗病毒用途。
根据许可协议，公司将向AECOM/IRL支付任何未来的非特许权使用费，这是该公司唯一的选择，并受某些商定条件的约束，该公司今后将向AECOM/IRL支付的任何非特许权使用费可能以现金、公司普通股或现金加股票的形式进行。
在……上面2014年1月6日，卡拉汉创新研究有限公司(Callaghan Innovation Research Limited)的碳水化合物化学研究团队(前身为工业研究有限公司)调任惠灵顿维多利亚大学(Victoria University Of Wellington)成立费里尔研究所(Ferrier Research Institute)。与该研究团队相关的知识产权以及与该知识产权相关的合同被转让给威斯康星大学的一家全资子公司，包括BioCryst参与的合同。双方签署了更新协议，以实现转让。除了双方的替代外，合同的条款和条件基本相同。
阿拉巴马大学伯明翰分校(“UAB”)。该公司目前与UAB就流感神经氨酸酶和 补体抑制剂。根据这些协议的条款，UAB为该公司进行了具体的研究，以换取研究费用和许可费。UAB已授予公司某些权利，以获得由UAB开发的研究或由UAB与公司联合开发的研究成果在这些领域的任何发现。该公司已同意在销售任何由此产生的产品时支付个位数的版税，并分享未来从其他公司收到的付款第三-党的伙伴。该公司已经根据UAB协议完成了这项研究。这些二每个协议都有一个首字母
注意事项4-版税货币化
概述
在……上面2011年3月9日该公司完成了一笔$
作为交易的一部分，本公司签订了一份买卖协议，日期为2011年3月9日根据与特许权使用费附属公司订立的协议，本公司向特许权使用费附属公司转让(其中包括)(I)其根据Shionogi协议向Shionogi收取若干特许权使用费及里程碑付款的权利，及(Ii)根据本公司就该交易而实施的日元/美元外币对冲安排(下文进一步描述，“货币对冲协议”)收取款项的权利。特许权使用费将由Shionogi以日元支付，里程碑付款将以美元支付。该公司与Shionogi的合作是不受这笔交易的影响。
无追索权应付票据
在……上面2011年3月9日特许权使用费子公司完成了对机构投资者的私募，配售金额为#美元。
特许权使用费附属公司就医药票据支付本金及利息的责任纯属特许权使用费附属公司的责任，除本公司质押其于特许权使用费附属公司的股权以支持医药票据外，并无追索权予任何其他人士(包括本公司)。“公司”(The Company)可能,但现在是不有义务向一个资本账户缴纳资本，该资本账户可能用于赎回，或最高可达一在此情况下，支付医药票据上的任何利息差额。
在……里面2014年9月，特许权使用费Sub无法支付到期的应计利息义务2013年9月3日。根据本契约的条款，特许权使用费Sub无法全额支付#年应付的利息。2013年9月在药票的下一个付款日期，即2014年9月1日构成违约事件。因此，医药票据及相关应计利息已分类为流动负债。2014年12月31日资产负债表及以后的资产负债表。由于发生医药债券违约事件，医药债券持有人可能追求医药笔记的提速，可能止赎作为医药票据抵押的抵押品及特许权使用费附属公司的股权，并就医药票据行使根据契约可供彼等采取的其他补救措施。在这种情况下，本公司可能不实现将来的特许权使用费付款的好处，否则可能会在偿还医药票据后产生收益，否则可能会受到不利影响。由于医药票据的无追索权性质，一旦发生任何潜在的加速或丧失抵押品赎回权的情况，对本公司的主要影响将是失去Shionogi未来支付的特许权使用费以及与注销医药票据相关的法律费用。此外，本公司可能与清算相关货币对冲协议相关的成本，这将不是的在丧失抵押品赎回权的情况下，或如果医药票据停止发行，则需要更长的时间。由于药票是版税附属公司的义务，对公司没有追索权，因此药票违约的情况是不预计将对公司未来的经营业绩或现金流产生重大影响。自.起2020年9月30日，医药票据仍然是默认的。
义齿可以不包含任何金融契约。本契约包括版税附属的惯例陈述和担保、版税附属的肯定和否定契约、违约事件和相关补救措施、关于受托人职责、受托人的赔偿以及此类结构性融资中使用的契约的其他典型事项的规定。
医药票据可随时由特许权使用费小组选择赎回，赎回价格相当于正在赎回的医药票据的未偿还本金余额加上赎回日期前的应计和未付利息。
自.起2020年9月30日，该批医药票据的合计公允价值估计约为
货币对冲协议
在特许权使用费子公司发行医药票据方面，该公司签订了一项货币对冲协议，以对冲与日元兑美元汇率变化相关的某些风险。根据货币对冲协议，该公司有权以#%的汇率买入美元和卖出日元。
《货币对冲协议》就是这样做的。不有资格进行对冲会计处理；因此，按市值计价的调整在公司的综合全面损失表中得到确认。累计按市值计价的调整九截至的月份2020年9月30日和2019导致损失$
注意事项5-高级信贷安排
在……上面2019年2月5日该公司签订了一项$
第二次修订及重订的高级信贷安排再融资及取代修订及重订的高级信贷安排，日期为2018年7月20日(“修订和重新调整的高级信贷安排”)。第二次修订和重新启动的高级信贷安排的利率为伦敦银行间同业拆借利率(LIBOR)。不少于
自.起2020年9月30日，该公司的借款为#美元。
| 本金支付 | ||||
| 2020 | $ | |||
| 2021 | ||||
| 2022 | ||||
| 总计 | $ | |||
债务协议包含二如果被认为是可能的，将创建对嵌入特征的识别的条款；但是，公司确实是这样做的不我认为这两条规定都是有可能的。
注意事项6-股东权益
在……上面2020年4月24日，该公司提交了一份$
注意事项7-租赁义务和其他或有事项
本公司以营运租赁方式租赁若干资产，主要包括房地产租赁、实验室设备租赁和办公设备租赁。2020年9月30日。某些运营租约提供续订选项，不同的租约可能会有所不同。公司综合资产负债表上的使用权资产和租赁负债代表租赁期内的付款，其中包括我们可能行使的某些房地产租约的续签选择权。作为公司对租赁期评估的一部分，公司选择了事后实际的权宜之计，允许公司在确定延长租赁选择权的可能性时使用当前的知识和预期。本公司租约的续期选择范围为
本公司拥有不作出与其经营租赁有关的任何剩余价值担保；因此，本公司不是的在合并资产负债表上记录的相应负债。
经营租赁项下的租赁总费用为#美元。
截至经营租赁项下资产的未来租赁付款2020年9月30日，具体如下：
| 租赁负债剩余期限 | ||||
| 截至十二月三十一日止的年度： | 经营租约 | |||
| 2020 | $ | |||
| 2021 | ||||
| 2022 | ||||
| 2023 | ||||
| 2024 | ||||
| 此后 | ||||
| 租赁付款总额 | ||||
| 扣除的计入利息 | ||||
| 总计 | $ | |||
在该公司的总租赁负债中，为#美元
第二项：公司管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析
这份Form 10-Q季度报告包含有关BioCryst未来事件或未来财务表现的前瞻性陈述。这样的说法只是预测。,实际事件或结果可能与前瞻性陈述中讨论的结果大不相同。可能导致或促成这些差异的因素包括本报告下文和其他部分讨论的因素，以及该公司向美国证券交易委员会提交的其他文件中讨论的因素(“SEC”)，包括本公司的最近表格10-K年报和后继Form 10-Q季度报告和Form 8-K当前报告请参阅“有关前瞻性陈述的信息”。
警示声明
本文讨论的内容包含符合1934年“证券交易法”(“交易法”)第21E节含义的前瞻性陈述，这些前瞻性陈述受第21E节规定的“安全港”的约束。有关我们财务状况和经营结果的前瞻性陈述是基于我们的综合财务报表，这些综合财务报表是根据美国公认的会计原则(“美国公认会计原则”)编制的，以及对未来的预测。编制这些财务报表需要我们的管理层做出影响资产、负债、收入和费用的报告金额以及或有资产和负债的相关披露的估计和判断。我们会在持续的基础上评估我们的估计。我们的估计是基于历史经验和在这种情况下被认为是合理的各种其他假设。我们的估计结果构成了对资产和负债账面价值的判断的基础，这些资产和负债的账面价值从其他来源看起来并不是很明显。
我们在一个竞争激烈的环境中运营，其中涉及许多风险，其中一些风险是我们无法控制的。我们面临着生物技术和生物制药公司常见的风险，包括我们的药物发现、药物开发和商业化努力、临床试验、监管行动和营销批准的不确定性、对合作伙伴的依赖、专利和专有权的执行、未来资本的需求、与产品相关的竞争、与我们的候选产品相关的潜在竞争以及关键员工的留住。为了使我们的任何候选产品商业化，我们或我们的合作伙伴需要进行临床试验，证明候选产品的有效性和安全性，使监管机构满意，获得上市批准，作出制造、分销和营销安排，并从政府和私营保险公司获得市场认可和足够的补偿。我们不能保证我们将在未来创造可观的收入或实现并维持盈利能力。此外，我们不能保证我们将有足够的资金来满足未来的资本需求。此外，持续的新冠肺炎疫情可能会给我们业务的方方面面带来挑战，包括但不限于与我们和我们合作伙伴的开发、监管流程和供应链相关的延误、停工、困难和费用增加，可能会对我们进入资本或信贷市场为我们的业务融资的能力产生负面影响，或者可能会增加第1A项中描述的许多风险。本季度报告10-Q表格中的“风险因素”。
管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析以及本报告其他部分包含的非历史事实的陈述是前瞻性陈述，或可能构成前瞻性陈述。前瞻性陈述涉及已知和未知风险，可能导致我们的实际结果与预期结果大不相同。已知的最重大风险将在题为“风险因素”的一节中讨论。尽管我们相信前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但我们不能保证未来的结果、活动水平、业绩或成就。我们告诫您不要过度依赖任何前瞻性陈述。
我们的收入很难预测，也取决于许多因素，包括帕拉米韦获得监管批准的地区的流感流行率和严重程度、流感的季节性、我们和我们的合作伙伴的商业化努力、我们的合作伙伴专门用于我们产品的资源、OrLADEYO的监管批准决定、与政府机构就未来帕拉米韦和/或伽利西韦的开发和储备采购正在进行的讨论，以及为我们的候选产品签订或修改许可协议。此外，与我们的协作开发活动相关的收入取决于我们或我们的协作合作伙伴在实现发展里程碑方面取得的进展和取得的成就。
我们的运营费用也很难预测，而且取决于几个因素，包括研发费用(以及这些费用根据政府合同是否可以报销)、药品制造和临床研究活动、我们开发计划的持续要求，以及监管机构提供的资金和方向，这些都很难预测。管理层或许能够控制研发和销售、一般和行政费用的时间和水平，但由于合同承诺的活动和/或付款，无论我们采取何种行动，这些支出中的许多都将发生。
由于这些因素，我们认为不同时期的比较不一定有意义，你不应该依赖它们来预测未来的表现。由于上述所有因素，我们的经营业绩有可能低于市场分析师和投资者的预期。在这种情况下，我们普通股的现行市场价格可能会受到重大不利影响。
概述
我们是一家发现新型口服小分子药物的生物技术公司。我们专注于对罕见疾病的口服治疗，在这些疾病中，存在着重大的未得到满足的医疗需求，而一种酶在疾病的生物途径中起着关键作用。我们整合了生物学、结晶学、药物化学和计算机建模等学科，通过被称为结构导向药物设计的过程来发现和开发小分子药物。
关键会计政策和估算
随附的对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析是基于我们的合并财务报表和相关披露，这些报表是根据美国公认会计原则编制的。在编制这些合并财务报表时，我们需要做出影响资产、负债、收入、费用以及或有资产和负债的相关披露的报告金额的估计和判断。随着情况的变化，我们定期评估我们的估计、判断和这些估计所依据的政策，并定期与我们的审计委员会成员和我们的独立注册会计师事务所讨论财务事件、政策和问题。我们定期评估有关收入确认、管理、库存和制造、税收、股票薪酬、研发、咨询和其他费用以及任何相关负债的估计和政策。
近期企业亮点
新型冠状病毒(“新冠肺炎”)的爆发严重影响了全球经济活动，并导致金融市场大幅波动。到目前为止，我们的财务状况、经营业绩和流动性还没有受到新冠肺炎疫情的直接影响。然而，正如下面“补体介导的疾病”标题下所讨论的那样，新冠肺炎的加速减缓了我们补体口服D因子抑制剂计划中不充分应答者队列的启动。新冠肺炎疫情在不断演变，其对我们业务的全面影响尚不确定。我们正在监测新冠肺炎疫情，并正在进行调整，以帮助保护我们员工和社区的安全，同时继续我们的业务活动。我们已在可能的情况下实施远程工作安排，并限制与商务有关的旅行。到目前为止，这些措施的实施还没有需要大量支出，也没有对我们的业务运营能力或我们对财务报告和披露控制和程序的内部控制产生重大影响。我们正在继续关注有关新冠肺炎疫情的事态发展及其对我们的业务以及我们的合作伙伴、供应商和监管机构的潜在影响。
奥拉代奥™ (b促性腺激素)
OrLADEYO是我们的先导分子，正在开发用于预防遗传性血管性水肿(“HAE”)发作的口服每日一次疗法。基于我们成功的临床项目(包括关键的3期临床试验APEX-2和长期安全性试验APEX-S)的数据，我们于2019年12月向美国食品和药物管理局(FDA)提交了新药申请(“NDA”)，申请批准口服每日一次的ORLADEYO预防HAE发作。2020年2月，FDA通知我们，它已经接受并提交了我们的NDA进行审查，我们的处方药使用费法案的NDA日期是2020年12月3日。在NDA提交的接受信中，FDA表示，目前不打算召开咨询委员会会议讨论NDA。
2020年2月3日，我们宣布，我们已向日本药品和医疗器械厅(PMDA)提交了一份新药申请，要求批准口服每日一次的OrLADEYO，用于预防HAE攻击。在日本，OrLADEYO正在接受Sakigake名称的审查。PMDA已经确认了其监管审查时间表，我们预计将在2020年12月做出批准决定。
2020年3月30日，我们宣布，欧洲药品管理局(“EMA”)已经批准了我们的营销授权申请(“MAA”)，以批准OrLADEYO预防HAE攻击。有了这一验证，EMA开始在欧盟所有成员国、挪威、冰岛和列支敦士登的集中程序下对MAA进行正式审查。我们期望人用药品委员会在MAA认证后大约12个月内发表意见。
2020年10月30日，我们宣布，英国药品和保健品监管局(“MHRA”)已通过“早期获取药品计划”(“EAMS”)向OrLADEYO提供每日一次的口头科学意见。根据EAMS，英国12岁及以上的HAE患者在获得欧盟委员会(European Commission)的上市授权之前，可以使用OrLADEYO作为常规预防HAE反复发作的药物。我们之前在2020年6月9日宣布，我们已经在美国建立了一项扩大的准入计划，通过该计划，医生可以通过临床试验为在美国无法获得该计划的HAE患者申请ORLADEYO。
由于预期OrLADEYO将投入商业使用，我们已经完成了商业基础设施的扩建，以支持OrLADEYO在美国的成功推出。基于专有市场研究，包括对HAE在美国的流行情况的分析，以及对美国HAE患者、医生和付款人的市场研究，我们预计OrLADEYO的商业市场有潜力达到全球最高年销售额超过5亿美元。这些预期受到许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能会导致我们的实际结果、业绩或成就大不相同。不能保证OrLADEYO的监管批准会及时或根本不能保证我们的商业化方法和战略会成功，也不能保证OrLADEYO的市场会按照我们目前的预期发展。有关这些风险的进一步讨论，请参阅本季度报告的Form 10-Q中的“风险因素”部分，包括“风险因素-与我们业务相关的风险-与药物开发和商业化相关的风险-不能保证我们的产品或技术的商业化努力、方法和策略会成功，并且我们未来的收入不确定”。
补体介导的疾病
BCX9930由BioCryst发现，是一种新型、口服、有效和选择性的D因子小分子抑制剂，目前正处于早期临床开发阶段，用于治疗补体介导的疾病。基于迄今在PNH患者中产生的安全性和概念验证数据，我们正在与血液学和肾脏学的主要意见领袖密切合作，在一系列广泛的适应症上规划发展战略。我们的目标是开发BCX9930作为补体介导疾病的单一疗法。
2019年6月27日，我们宣布开始招募BCX9930治疗补体介导疾病的一期试验。本试验的目的是评价BCX9930在健康受试者单次递增剂量(“SAD”)和多次递增剂量(“MAD”)后的安全性和耐受性，并描述其药代动力学(“PK”)和药效学(“PD”)特征。在试验的第三部分，还有一个目的是通过评估服用BCX9930的幼稚阵发性睡眠性血红蛋白尿症(“PNH”)患者和对C5治疗反应不足的PNH患者的疗效的关键生物标记物来证明治疗的概念。基于第一阶段试验第一部分和第二部分的安全性、耐受性、PK和PD剂量反应结果，我们在健康受试者中完成了额外的MAD剂量队列，并进入试验第三部分，这是一项BCX9930的概念验证研究，用于治疗初治的PNH患者以及对eculizumab或raverizumab无效的PNH患者。
2020年9月30日，我们公布了新的治疗数据--在一项正在进行的剂量范围试验中，幼稚的PNH患者每天两次口服400毫克的BCX9930作为单一疗法。口服BCX9930使试验中所有PNH患者的乳酸脱氢酶(“LDH”)等关键生物标记物迅速和剂量依赖性降低，并提高了患者的血红蛋白水平。在没有输血的情况下，血红蛋白水平的增加保持不变。在试验中，BCX9930在所有剂量下都是安全的，耐受性良好。目前还没有与药物有关的严重不良反应的报告。
我们正在完成正在进行的剂量范围试验，用于治疗幼稚的PNH患者和对C5抑制剂反应不足的PNH患者。7名未接受治疗的PNH患者目前正在接受BCX9930治疗，其中4名患者的治疗时间超过12周，其中2名患者的治疗时间超过32周。所有7名治疗幼稚的患者都继续受益于BCX9930治疗。根据迄今观察到的每天两次400毫克和每天两次500毫克口服BCX9930的结果，我们计划增加这些剂量水平的患者，总共多达16名服用BCX9930的受试者每天两次服用500毫克BCX9930。由于新冠肺炎的加速减缓了不足的C5应答者队列的启动，我们预计将在2021年第一季度报告治疗数据-天真的PNH患者和剂量高达500毫克的不足的C5应答者-每天两次。
2020年8月31日，我们宣布FDA批准了治疗PNH的BCX9930的孤儿药物名称。孤儿药物指定使BCX9930有资格获得各种开发激励措施，包括对某些临床成本的税收抵免，免除新药申请费，以及在获得批准后的指定市场独占期。2020年8月初，FDA在PNH批准了BCX9930的快速通道称号。根据FDA的说法，指定Fast Track的目的是通过促进治疗严重疾病和满足未得到满足的医疗需求的药物的开发和加快审查，使重要的新药更早地到达患者手中。
Galidesivir(前身为BCX4430)
伽利西韦是一种广谱抗病毒药物，是一种腺苷核苷类似物，可以阻断病毒RNA聚合酶。治疗新冠肺炎、马尔堡病毒病、黄热病已进入后期开发阶段。健康受试者静脉和肌肉给药途径的1期临床安全性和药代动力学试验已经完成。在动物研究中，伽利西韦已经显示出对多种严重病原体的活性，包括埃博拉病毒、马尔堡病毒、黄热病病毒和寨卡病毒。伽利西韦在体外还显示出对9个不同家族的20多种RNA病毒的广谱活性，包括冠状病毒、丝状病毒、托加病毒、布尼亚病毒、阿雷纳病毒、副粘病毒和黄病毒。BioCryst公司正在与美国政府机构和其他机构合作开发伽利西韦。
2020年4月，我们与美国国家变态反应与传染病研究所(“NIAID/HHS”)达成协议，在正在进行的黄热病临床试验中增加一组新冠肺炎患者。2020年4月9日，我们宣布开启了一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，以评估伽利西韦对新冠肺炎患者的安全性、临床影响和抗病毒作用。这项试验(NCT03891420)是由美国国立卫生研究院下属的NIAID/HHS资助的。在新冠肺炎患者中，疗效测量包括从基线到临床改善的质量和数量的变化，到出院的时间，到无法检测到(通过呼吸道样本中的聚合酶链式反应)检测到水平的时间，导致新冠肺炎的病毒，以及全因死亡率。该试验正在巴西根据美国的一项调查性新药申请和方案进行。伽利西韦在巴西新冠肺炎患者的临床试验第一部分已经完成登记，我们预计在第四季度报告结果。第1部分的主要终点是安全。还在收集有关次级终点的数据，包括临床结果和病毒学。根据最近与该计划的主要资助伙伴NIAID/HHS的谈话，我们了解到，第一部分的数据是该计划的一个门槛项目，临床和/或病毒学活动的一些证据对该计划的推进非常重要。
伽利西韦开发项目主要由NIAID/HHS和生物医学高级研究与发展局(“BARDA/HHS”)提供联邦资金资助。自2013年9月以来，NIAID/HHS一直支持我们开发伽利西韦作为埃博拉和马尔堡病毒的治疗药物。自2015年3月以来，BARDA/HHS一直支持伽利西韦的开发计划，以继续开发伽利西韦作为丝状病毒的潜在治疗药物。
我们正在与NIAID/HHS和学术合作者进行研究，以评估伽利西韦在体外和动物模型中对导致新冠肺炎的SARS-CoV-2病毒的活性。我们还在与NIAID/HHS合作，以提高生产产量并扩大目前的药物供应。
2020年8月31日，我们宣布NIAID/HHS授予我们一份价值4390万美元的新合同，用于生产和评估伽利西韦的安全性、有效性和耐受性，并宣布它还在现有合同的基础上增加了290万美元，以支持伽利西韦的开发。这些绩效合同项下的额外资金支持在巴西完成正在进行的伽利西韦临床试验的第一部分和第二部分，在非住院的新冠肺炎患者中进行伽利西韦第二期临床试验，这些患者有患严重疾病和新冠肺炎并发症的高风险，进行伽利西韦临床药理试验以确定肾损害患者的适当剂量，以及增加伽利西韦的供应。这些合同是成本加固定费用合同，与这类政府合同的惯例一样，政府有权随时终止这些合同，无论是违约还是无故终止。
进行性骨化性纤维发育不良(FOP)
BioCryst的ALK2抑制剂项目计划的目标是发现和开发口服的激酶抑制剂候选药物，这些候选药物能够减缓或防止软组织中进行性骨形成，也称为异位骨化(“HO”)。我们的先导化合物BCX9250在实验大鼠的ALK2驱动的HO实验模型中降低了HO的体积，与对照组相比，HO的体积减少了89%。2019年11月1日，我们宣布已经开始口服BCX9250治疗FOP的一期临床试验。第一阶段试验将评估健康志愿者口服BCX9250的单次和多次递增剂量。我们预计在2020年底之前报告试验结果。
RAPIVAB/ALPIVAB/RAPIACTA/PERAMIFLU(帕拉米韦注射液)
2020年3月4日，国际商会国际仲裁庭(“ICC法庭”)就我们与南美之间关于南美商业化帕拉米韦协议的仲裁事项作出了部分仲裁裁决(“部分仲裁裁决”)。在部分仲裁裁决中，国际刑事法院发现，在任期内，苏尔严重违反并放弃了其在美国适用的《苏尔协议》的勤奋努力(定义见《苏尔协议》)对我们的核心职责。国际刑事法院作出了有利于我们终止《苏尔协议》并恢复我们所有帕拉米韦权利的宣告性判决。我们已与SUL就该产品的过渡流程达成一致，包括自2020年8月1日起将该产品在美国的商业化完全过渡给我们，并从2020年11月1日起将该产品在澳大利亚的商业化完全过渡。国际刑事法院还判给了我们的律师费和为获得宣告性判决而发生的费用，以及我们在仲裁中产生的费用。最后，国际刑事法院裁定，Sul违反了“Sul协议”，未能在批准帕拉米韦在欧盟成人使用后30天内支付应支付给我们的里程碑式付款，并就这一索赔判给我们500万美元(外加利息)。国际刑事法院对与归还领土内的帕拉米韦的所有权利有关的任何争端保留进一步诉讼管辖权。
2020年9月3日，我们宣布，美国卫生与公众服务部(HHS)已行使选择权，以690万美元额外购买1万剂我们的抗病毒流感治疗药物RAPIVAB(帕拉米韦注射液)。这份订单是美国疾病控制和预防中心(Centers For Disease Control And Prevention)2018年授予的一份价值3470万美元的合同的一部分，该合同将在五年内为国家战略库存采购至多5万剂RAPIVAB。
运营业绩(截至2020年9月30日的三个月与截至2019年9月30日的三个月相比)
截至2020年9月30日的三个月，总收入为610万美元，而截至2019年9月30日的三个月为180万美元。这一增长主要是由于美国政府开发合同下的合作收入增加。2020年第三季度的收入包括向Shionogi和Green Cross销售库存的帕拉米韦产品收入30万美元，Shionogi、Green Cross和Sul与在日本、台湾和澳大利亚销售帕拉米韦相关的特许权使用费收入50万美元，与Torii协议有关的递延收入摊销30万美元，以及NIAID/HHS和BARDA/HHS与Galidesivir开发相关的合作费用报销310万美元。2019年第三季度的收入包括向Shionogi销售库存的帕拉米韦产品收入30万美元，Shionogi、Green Cross和Sul与在日本、台湾和澳大利亚销售帕拉米韦相关的特许权使用费收入50万美元，以及NIAID/HHS和BARDA/HHS与伽利西韦开发相关的合作费用报销90万美元。
研发(R&D)费用从2019年第三季度的2510万美元增加到2020年第三季度的3020万美元。2020年第三季度，我们补体介导的疾病和伽利西韦项目的研发支出增加，但随着我们接近商业发布，OrLADEYO项目的支出减少，抵消了这一增长。
2020年第三季度的销售、一般和行政(SG&A)费用为1720万美元，而2019年第三季度为1170万美元。这一增长主要是由于商业活动和医疗事务支出的增加，以支持OrLADEYO在2020年在美国的商业发射。
2020年第三季度利息及其他收入和支出为30万美元，而2019年第三季度为40万美元。减少的主要原因是未实现的外汇损失。
利息支出主要与我们在2011年3月与非稀释性RAPIACTA特许权使用费货币化交易一起发行的无追索权票据以及我们第二次修订和重新设定的高级信贷安排下的借款有关，2020年第三季度为290万美元，而2019年第三季度为300万美元。
运营业绩(截至2020年9月30日的9个月与截至2019年9月30日的9个月相比)
截至2020年9月30日的9个月，总收入为1380万美元，而截至2019年9月30日的9个月为910万美元。这一增长主要是由于根据美国政府合同开发伽利西韦的收入增加，以及Torii协议递延收入的摊销，但这部分被我们在韩国的商业合作伙伴绿十字公司减少的帕拉米韦产品销售和较低的特许权使用费收入所抵消。2020年前9个月的收入包括向我们的商业合作伙伴销售库存的帕拉米韦产品收入270万美元，与在日本、台湾、韩国和美国销售帕拉米韦有关的Shionogi、Green Cross和Sul公司的特许权使用费收入350万美元，与Torii协议有关的递延收入摊销160万美元，以及NIAID/HHS和BARDA/HHS与伽利西韦开发相关的合作费用偿还720万美元。2019年前9个月的收入包括向我们的商业合作伙伴销售库存获得的200万美元的帕拉米韦产品收入，与在日本、台湾、韩国和美国销售帕拉米韦相关的Shionogi、Green Cross和Sul的350万美元的特许权使用费收入，以及NIAID/HHS和BARDA/HHS与伽利西韦开发相关的合作费用的360万美元报销。
2020年前9个月的研发费用从2019年前9个月的8030万美元增加到8760万美元。与2019年相比，2020年研发费用的增加主要是因为我们补体介导的疾病和伽利西韦计划的支出增加，但随着我们接近商业发布，OrLADEYO计划的支出减少了。
下表汇总了我们在指定时期的研发费用(以千为单位)。
| 三个月 |
截至9个月 |
|||||||||||||||
| 九月三十日， |
九月三十日， |
|||||||||||||||
| 2020 |
2019 |
2020 |
2019 |
|||||||||||||
| 按项目划分的研发费用： |
||||||||||||||||
| BCX7353 |
$ | 9,947 | $ | 11,094 | $ | 36,337 | $ | 43,501 | ||||||||
| BCX9930 |
11,862 | 9,134 | 27,305 | 19,964 | ||||||||||||
| 伽利德西韦 |
3,035 | 836 | 7,395 | 3,383 | ||||||||||||
| BCX9250 |
231 | 1,089 | 2,622 | 4,611 | ||||||||||||
| 帕拉米韦 |
296 | 527 | 1,433 | 1,731 | ||||||||||||
| 其他研究、临床前和开发成本 |
4,874 | 2,440 | 12,518 | 7,104 | ||||||||||||
| 研发费用总额 |
$ | 30,245 | $ | 25,120 | $ | 87,610 | $ | 80,294 | ||||||||
2020年前9个月的SG&A费用为4690万美元，而2019年前9个月为2660万美元。增加的主要原因是商业活动和医疗事务方面的支出增加，以支持2020年在美国商业推出OrLADEYO，以及与我们的仲裁程序相关的或有法律费用。
2020年前9个月的利息和其他收入为900万美元，而2019年前9个月为150万美元。这一增长主要是由于确认了与我们的仲裁程序相关的收入。
利息支出主要与我们在2011年3月与非稀释性RAPIACTA特许权使用费货币化交易一起发行的无追索权票据以及我们第二次修订和重新设定的高级信贷安排下的借款有关，2020年前九个月的利息支出为890万美元，而2019年前九个月的利息支出为880万美元。
2020年前9个月，与我们的外汇对冲相关的按市值计价的亏损为60万美元，而去年同期按市值计价的亏损为50万美元，两者都是由于相关时期美元/日元汇率的变化造成的。此外，我们在2020年前9个月和2019年前9个月分别实现了70万美元和90万美元的货币兑换收益，这与我们的外币对冲下的美元/日元货币期权的行使相关。
流动性与资本资源
自我们成立以来，现金支出一直超过收入，我们预计2020年的运营费用将超过2020年的收入。我们的业务资金主要来自公开发行和私募股权证券；来自合作和其他研发协议的现金，包括美国政府与RAPIVAB和Galiidesivir的合同；其次是医药票据融资和高级信贷机制、修订和重新启动的信贷机制以及第二个修订和重新启动的信贷机制。到目前为止，我们已经获得了BARDA/HHS RAPIVAB价值2.348亿美元的开发合同，该合同于2014年6月30日到期，NIAID/HHS Galidesivir开发合同价值4590万美元，正在进行中，第二份NIAID/HHS Galidesivir开发合同价值4390万美元，正在进行中，BARDA/HHS Galidesivir开发合同价值3910万美元，该合同也在进行中。根据授予的备选方案，NIAID/HHS和BARDA/HHS Galidesivir的承付款总额分别为5,220万美元和2,060万美元。我们可以根据提交给美国证券交易委员会的注册声明，通过私募交易或注册公开发行证券。2020年6月1日，我们以每股4.50美元的收购价向公众发行了22,044,447股普通股，并以每份预资款权证4.49美元的价格向公众发行了3,511,111股普通股，扣除承销折扣和佣金以及我们应支付的其他发行费用后，我们获得的净收益总额为1.077亿美元。这些预资资权证可以立即行使，行使价为每股0.01美元，受重新分类, 或影响我们普通股以及向我们股东分配资产的类似事件。除上述外，我们以前还从其他来源获得资金，包括其他合作和其他研发协议；政府赠款；设备租赁融资；设施租赁；研究资助；以及我们投资的利息收入。
截至2020年9月30日，我们的净营运资本为5070万美元，比2019年12月31日的7200万美元减少了约2130万美元。营运资本的减少主要是由于我们与开发我们的候选产品相关的正常运营费用，但被2020年6月公开发行我们的普通股和购买我们的普通股的预融资认股权证所部分抵消。截至2020年9月30日，我们的主要流动性来源约为9650万美元的现金和现金等价物，以及约4980万美元的可供出售的投资。我们预计我们的现金和投资将为我们计划中的运营提供资金，直至2021年第二季度。
我们打算通过密切管理我们的第三方成本和员工人数、租赁科学设备和设施、与其他各方签订合同进行某些研发项目以及聘请顾问来控制成本和现金流需求。随着我们继续进行研发活动并开始建设商业基础设施，我们预计会产生额外的费用，可能会导致重大损失。随着我们的临床项目进入开发的后期阶段，我们可能会产生与专利和其他知识产权索赔的提交、起诉、维护、辩护和执行相关的额外费用，以及额外的监管成本。我们的投资政策的目标是确保投资资金的安全和保存，以及保持足够的流动性以满足现金流要求。我们将多余的现金存放在高信用质量的金融机构、商业公司和政府机构，以限制我们的信贷敞口。我们没有意识到我们的投资有任何重大损失。
我们计划主要从以下几个方面为我们的需求提供资金：
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租赁、特许权使用费或贷款融资以及未来的公共或私募股权或债务融资； |
| ● |
我们现有的资本资源和从该资本赚取的利息； |
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根据与美国政府现有的和正在执行的新合同支付款项；以及 |
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根据当前或未来与公司合作伙伴的协作和许可协议进行支付。 |
随着我们项目的不断推进，我们的成本将会增加。我们目前和计划进行的临床试验，加上相关的开发、制造、监管审批流程要求，以及持续开发我们的候选产品所需的额外人力资源和测试，将消耗大量资本资源，并将增加我们的开支。我们的费用、收入和现金利用率可能会因许多因素而有很大不同，包括我们筹集额外资本的能力、我们候选产品的合作协议的开发进度、我们从现有的美国政府关于伽利西韦的合同中获得的资金数额和时间、我们从新的美国政府合同或其他与第三方的新合作伙伴那里获得的资金或援助(如果有的话)、我们候选产品的开发和/或商业化的进展和结果、我们目前和拟议的候选产品临床试验的进展和结果、我们在制造伽利西韦方面取得的进展。以及我们其他项目的整体进展情况。持续的新冠肺炎疫情对上述一个或多个因素的影响可能会对我们的费用、收入和现金利用率产生负面影响。
凭借2020年9月30日的资金，我们相信我们的财务资源将足以为我们计划中的运营提供资金，直至2021年第二季度。在我们公司历史上的大部分时间里，我们都遭受了运营亏损，预计2020年的支出将超过2020年的收入。我们预计，在收入达到足以支持持续运营的水平之前，运营亏损和负现金流将继续存在。因此，我们计划中的运营令人怀疑我们是否有能力在2021年继续经营下去。我们的流动性需求在很大程度上将取决于我们未来候选产品的运营成功与否。我们还可以考虑到2021年为运营提供资金的其他计划，包括：(1)确保或增加美国政府对我们项目的资助，包括获得采购合同；(2)对我们的某些产品或候选产品的额外许可权，根据这些权利，我们将获得现金里程碑付款；(3)通过股权或债务融资或从其他来源筹集额外资本，包括特许权使用费或其他货币化交易；(4)获得额外的产品候选监管批准，这将产生收入、里程碑付款和现金流；(5)减少一个或多个研发项目的支出，包括停止研发；和/或(6)重组运营，以改变我们的管理结构。我们可以通过定向增发交易或登记公开发行普通股、优先股、存托股份、购买合同、认股权证、债务证券和单位等证券。我们未来的流动性需求，以及满足这些需求的能力，在很大程度上将取决于我们候选产品的成功和时机。, 我们的商业费用、关键开发和监管活动以及我们未来的决策的范围和数额。
我们的长期资本需求和可用资金是否足够，将视乎很多因素而定，包括：
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我们有能力履行我们的政府合同，并根据合同获得补偿，并获得储备采购合同； |
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政府合约下的工作量； |
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我们的研究、药物发现和开发项目的进展和规模； |
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现有合作关系或政府合同的变更； |
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我们有能力与学术机构、生物技术或制药公司、政府机构或其他第三方建立额外的合作关系； |
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我们的合作伙伴(包括政府机构)将在多大程度上分担与我们的项目开发相关的成本或运行开发项目本身； |
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我们有能力为某些候选产品谈判有利的开发和营销战略联盟，或决定建立或扩大内部开发和商业能力； |
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由我们或合作伙伴成功地将市场产品商业化； |
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确定和开发候选产品的临床前研究和临床试验的范围和结果； |
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我们有能力参与临床试验并招募受试者； |
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我们候选产品的生产范围，以支持我们的临床前研究和临床试验； |
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增加人员和相关成本，以支持我们候选产品的开发和商业化； |
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未来国家药品监督管理局备案所需的药品物质和候选产品的生产范围； |
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竞争和技术进步； |
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获得监管部门批准所需的时间和成本； |
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RAPIVAB和其他获得监管批准的产品的审批后承诺；以及 |
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涉及知识产权战略和保护的方方面面的成本，包括准备、提交、起诉、维护、辩护和执行专利权利要求的成本。 |
持续的新冠肺炎疫情对上述一个或多个因素的影响可能会对我们的资本需求以及为这些需求提供资金的可用性产生负面影响。
我们预计，我们将被要求筹集额外的资金，以完成我们目前候选产品的开发和商业化，我们可能会在未来寻求筹集资金。额外的资金，无论是通过股权或债务融资、特许权使用费或其他货币化交易、与公司合作伙伴的合作或其他安排，或者来自其他来源，包括一般的政府机构和特别是现有的政府合同，在需要时或在我们可以接受的条款下可能无法获得。优先股、普通股或可转换证券的发行条款和价格比目前发行的普通股优惠得多，可能会稀释或对我们现有股东的持股或权利产生不利影响。此外，协作安排可能需要我们将某些物质权利转让给这些公司合作伙伴。资金不足可能需要我们推迟、缩减或取消某些研发计划。我们未来的营运资金需求，包括对额外营运资金的需求，将在很大程度上取决于我们候选产品组合的推进，以及美国政府机构对我们的Galidesivir费用的报销率，以及未来关于RAPIVAB和Galidesivir计划未来的任何决定，包括与储备采购相关的决定。更具体地说，我们的营运资金要求将取决于我们开发计划的数量、规模、范围和时机；我们候选产品的监管批准；从合作伙伴那里获得资金；监管审查、监管调查的成本、时机和结果。, 这些因素包括：监管要求的变化和变化；为我们的候选产品获得专利保护的成本；业务开发活动的时间和条款；与我们的运营相关的技术进步的速度；第三方代表我们开发的制造流程的效率；商业支出的时间、范围和规模；以及我们的日常运营所需的行政支持的水平。
第二次修订及重订的高级信贷安排中所载的限制性契诺，可能导致我们或我们的股东在未经贷款人许可或未偿还所有第二次修订及重订的高级信贷安排义务的情况下，无法寻求我们或我们的股东可能认为有益的商机。这些契约限制了我们的能力，其中包括：转让、出售、租赁、许可、转让或以其他方式处置我们的业务或财产的某些部分；改变我们的业务性质；清算或解散；对控制或收购交易进行某些变更；招致或承担某些债务；授予对我们资产的某些类型的留置权；修改、清算或转让某些抵押品账户中的资产；向我们的股东支付股息或作出某些分派；进行某些投资；与关联公司进行重大交易；以及修改现有债务或合作安排。违反这些公约中的任何一项，都可能导致第二次修订和恢复的高级信贷安排的违约事件。
2020年财务展望
凭借2020年第二季度筹集的额外资金以及迄今在PNH患者中使用BCX9930产生的安全性和概念验证数据，我们正在投资加速BCX9930的开发，预计2020年全年净运营现金使用量将在1.5亿至1.65亿美元之间，我们的运营费用将在1.8亿至1.95亿美元之间。我们的运营费用范围不包括基于股权的薪酬费用，因为很难准确预测这项费用，因为它受到我们股票的波动性和价格的重大影响，以及我们基于业绩的未偿还股票期权的归属。我们的运营现金预测不包括我们的特许权使用费货币化、发布或返回的对冲抵押品以及任何其他非常规现金流出或流入的影响。我们能否保持在我们的运营费用和运营现金目标范围内受到多种因素的影响，包括意想不到的或额外的一般开发和行政成本，以及在本报告其他部分的风险因素中描述的其他因素。
表外安排
截至2020年9月30日，我们没有任何未合并的实体或表外安排。
关键会计政策
我们制定了管理美国公认会计原则(GAAP)应用的各种会计政策，这些政策被用于编制我们的合并财务报表。某些会计政策涉及管理层的重大判断和假设，这些判断和假设对某些资产和负债的账面价值有重大影响。管理层认为此类会计政策是关键会计政策。管理层使用的判断和假设是基于历史经验和其他因素，这些因素在当时情况下被认为是合理的。由于管理层作出的判断和假设的性质，实际结果可能与这些判断和估计不同，这可能对资产和负债的账面价值以及经营业绩产生重大影响。
虽然我们的重要会计政策在截至2019年12月31日的10-K表格年度报告中的合并财务报表附注1中有更全面的描述，但我们认为以下会计政策对于帮助您全面理解和评估我们报告的财务结果是最关键的，并影响我们在编制财务报表时使用的更重要的判断和估计。
盘存
我们的库存由帕拉米韦产成品和在制品组成，采用先进先出(FIFO)法，按成本或可实现净值中较低者进行估值。成本包括材料、人工、间接费用、运输和搬运成本。我们的存货有保质期。我们定期评估库存的账面价值，并为任何估计过时、短期或滞销的库存提供估值储备。此外，我们的原材料和供应品可能会变质。除了对估值准备金进行量化之外，我们确定可能还需要估值准备金，这需要我们利用重大判断。随着FDA批准RAPIVAB和其他监管批准，我们开始资本化与生产帕拉米韦库存相关的成本。
应计费用
我们与在正常业务过程中提供研发、制造和其他服务的第三方供应商签订合同。其中一些合同以里程碑为基础开具发票，服务在较长一段时间内完成。当发生一项义务时，我们根据这些合同承诺记录负债。此应计流程包括审核未结合同和采购订单，与我们的适用人员沟通以确定已执行的服务，并在我们尚未收到发票或以其他方式通知实际成本时估算执行的服务级别和相关成本。我们的大多数服务提供商每月都会为我们提供的服务开出欠款发票。我们根据我们已知的事实和情况，对截至每个资产负债表日期的应计费用进行估计。我们会定期与服务提供商确认我们估计的准确性，并在必要时进行调整。估计应计费用的例子包括：
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向临床研究机构(“CRO”)支付与临床前和毒理学研究及临床试验相关的费用； |
| ● |
支付给与临床试验有关的研究地点的费用； |
| ● |
向合同制造商支付与生产我们的原材料、药品和候选产品相关的费用；以及 |
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专业费用。 |
我们根据与代表我们进行和管理临床试验的多个研究机构和CRO签订的合同，对我们收到的服务和花费的努力进行估计，从而产生与临床试验相关的费用。这些协议的财务条款有待协商，不同的合同会有所不同，并可能导致付款不均衡。其中一些合同下的付款取决于一些因素，如患者的成功登记和临床试验里程碑的完成。在收取服务费时，我们会估计提供服务的时间段，以及每段期间所付出的努力程度。如果实际提供服务的时间或努力程度与我们的估计不同，我们会相应地调整应计项目。如果我们不确定我们已经开始承担的成本，或者如果我们低估或高估了这些成本的水平，我们的实际支出可能会与我们的估计不同。
收入确认
协作和其他研发安排和特许权使用费
当我们通过将承诺的商品或服务转让给客户来履行履行义务时，我们就会确认收入。收入是按交易价格计算的，交易价格是基于我们预期将承诺的商品或服务转让给客户所获得的对价金额。交易价格包括对可变对价的估计，只要确认的收入很可能不会发生重大逆转。
我们与许多第三方签订了合作和许可协议，并与某些政府实体签订了研发协议。我们的主要收入来源是来自这些合作和其他研发安排的许可证、服务、特许权使用费和产品销售收入。
来自许可费、特许权使用费、里程碑付款和研发费用的收入在盈利过程完成且我们没有进一步的持续业绩义务或我们已完成协议条款下的业绩义务时确认为收入。
涉及交付一项以上履约义务的安排最初会评估我们授予的知识产权许可是否代表不同的履约义务。如果它们被确定为不同的，知识产权许可的价值将被预先确认，而研发服务费将被确认为履行了履行义务。可变对价在每个报告期进行评估，以确定它是否不会受到未来重大逆转的影响，因此应该包括在合同开始时的交易价格中。如果合同包括固定或最低数额的研发支持，这也将包括在交易价格中。对合作的变化(如延长研究期限或增加现有协议涵盖的目标或技术的数量)进行评估，以确定它们是代表修改还是应计入新合同。对于有多个履约义务的合同，根据其相对独立的销售价格将收入分配给每个履约义务。独立销售价格是以我们单独销售产品或服务的可观察价格为基础的。如果不能直接观察到独立的销售价格，那么我们就会考虑市场状况和特定于实体的因素来估计独立的销售价格。分析协议以确定履约义务需要使用判断，每一项都可能是提供服务的义务、使用资产的权利或许可，或者另一种履约义务。
在以下情况下，里程碑付款在达到指定里程碑时确认为许可收入：(I)里程碑的性质是实质性的，并且在协议开始时不可能实现里程碑；以及(Ii)我们有权获得付款。在满足这些收入确认标准之前收到的任何里程碑付款都记录为递延收入。
与研发成本相关的直接自付费用收到的报销在综合全面损失表中记为收入，而不是费用的减少。根据我们与BARDA/HHS和NIAID/HHS的合同，收入被确认为可报销的直接和间接成本。
根据我们的某些许可协议，我们根据被许可方的涵盖产品的净销售额收取版税。特许权使用费在(I)随后的销售或使用发生，或(Ii)部分或全部基于销售或基于使用的特许权使用费已经履行的履行义务时确认。
产品销售
根据我们的采购合同，我们产品销售的主要来源是向我们的许可合作伙伴销售帕拉米韦，以及向美国卫生与公众服务部销售RAPIVAB。当客户获得对产品的控制权时，我们确认销售收入，这通常发生在交货时。
合同余额
收入确认、账单和现金收取的时间安排导致综合资产负债表上的已开票应收账款、未开票应收账款(合同资产)以及递延收入和超过已确认收入(合同负债)的账单。
合同资产 -我们的长期合同是根据合同条款和条件在工程进展时开具账单的，可以是定期开具的，也可以是定期开具的。 每隔一段时间或在达到某些里程碑时。通常，这会导致在收入确认之后进行记账，从而产生合同资产。合同资产一般在合并资产负债表中归类为流动资产。
合同责任 -我们经常在业绩之前收到客户的现金付款，导致合同债务。这些合同 在综合资产负债表中，负债根据我们预期确认收入的时间被分类为流动负债或长期负债。
合同费用
我们可能会招致与获得合同相关的直接和间接成本。我们期望收回的增量合同成本将在合同的预期期限内资本化和摊销。非增量合同成本和我们预期收回的成本在发生时计入费用。
研发费用
我们的研究和开发成本在发生时计入费用。将用于未来研发活动或提供的商品或服务的预付款将延期并资本化。该金额在相关货物交付或提供相关服务时确认为费用。除其他项目外，研发费用包括人员成本，包括工资和福利；制造成本；由CRO提供的临床、监管和毒理学服务；材料和用品以及由各种行政和设施相关成本组成的间接费用分配。我们的大部分生产、临床和临床前研究都是由第三方CRO进行的。CRO进行研究的费用由我们在合同规定的服务期内累计，如果需要，我们会根据我们对实际提供的服务水平的持续审查来调整估计。
此外，我们还与第三方签订了许可协议，如耶希瓦大学阿尔伯特·爱因斯坦医学院、工业研究有限公司和阿拉巴马大学伯明翰分校(“UAB”)，这些协议要求与再许可协议或维护费相关的费用。我们将费用再许可为已发生的付款，除非它们与已递延的收入相关，在这种情况下，费用将被递延并在相关的收入确认期间确认。我们会按发生的费用来支付维护费。
递延协作费用是指在收到各种商业合作伙伴的对价后向我们的学术合作伙伴支付的子许可付款，以及向我们的学术合作伙伴支付的修改现有许可协议的其他对价。如果没有收到我们商业合作伙伴的付款或修改，这些递延费用就不会产生，并将根据确认的相关收入按比例支出。我们认为，这种会计处理方式将费用与相关收入恰当地匹配起来。
我们将研发费用分为两大类：直接外部费用和间接费用。直接费用包括研发人员的薪酬和外部机构进行实验室研究、开发制造流程和生产候选产品、进行和管理临床试验的成本，以及与我们的临床和临床前研究相关的其他成本。这些成本由活动计划累积和跟踪。间接费用包括实验室用品和服务、设备费用、开发设备折旧和我们研发工作的其他管理费用。这些成本适用于非活跃候选产品的工作和我们的发现研究工作。
基于股票的薪酬
所有以股份为基础的付款，包括授予股票期权奖励和限制性股票单位奖励，都根据其公允价值在我们的综合全面损失表中确认。基于股票的补偿成本在授予日以奖励的公允价值为基础进行估计，并在奖励的必要服务期内以直线方式确认为费用。确定合适的公允价值模型和模型的相关假设需要判断，包括估计奖励的有效期、股价波动性和预期期限。我们利用Black-Scholes期权定价模型对我们的奖励进行估值，并在授权期内以直线方式确认补偿费用。对最终归属的以股份为基础的支付奖励的估计需要判断，如果实际结果或更新的估计与我们当前的估计不同，该等金额将被记录为修订估计期间的累计调整。此外，我们还有基于业绩的优秀股票期权，在“业绩”发生之前，不会确认补偿费用。在确定期权估值中将使用的对未来股价波动和没收的估计时，也需要重要的管理层判断力。实际结果和未来估计的变化可能与我们目前的估计大不相同。
货币对冲协议
在发行医药债券时，我们签订了一项外币对冲协议，以对冲日元兑美元汇率变化带来的某些风险。根据货币对冲协议，我们有权以1美元兑100日圆的汇率买入美元，卖出日元。
货币对冲协议不符合对冲会计处理的条件，因此按市值计价的调整将在我们的综合全面损失表中确认。按市值计价的调整是由交易不活跃且可直接或间接观察到重大投入的市场的报价决定的，这代表了公认会计原则(“美国公认会计原则”)定义的公允价值等级中的第二级。我们还被要求根据定义的门槛提供与按市值计价调整相关的抵押品。截至2020年9月30日，该协议没有提供抵押品。
税收
我们根据美国公认会计原则(GAAP)对不确定的税收状况进行会计处理。在厘定我们的所得税、递延税项资产及负债拨备，以及根据递延税项净资产入账的任何估值津贴时，需要有重大的管理层判断力。由于在递延税项资产到期前，我们利用递延税项资产的能力存在不确定性，主要包括某些结转的净营业亏损，因此我们对所有潜在税项资产计入了估值津贴。估值免税额是基于对我们经营的每个司法管辖区的应税收入的估计，以及我们的递延税项资产可以收回的期限。
有关前瞻性陈述的信息
本文件包含符合1934年“证券交易法”第21E条(经修订)的前瞻性陈述，这些前瞻性陈述受第21E条规定的“安全港”的约束。除本文件中包含的有关历史事实的陈述外，其他所有陈述均为前瞻性陈述。这些前瞻性陈述一般可以通过使用诸如“可能”、“将”、“打算”、“计划”、“相信”、“预期”、“预计”、“估计”、“预测”、“潜在”等词语来识别，这些词语或类似表达是否定的。描述我们未来计划、战略、意图、期望、目的、目标或前景的陈述也是前瞻性陈述。包含这些前瞻性陈述的讨论主要包含在“业务”、“风险因素”和“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”中，以及我们在提交给证券交易委员会的文件中对这些章节所做的任何修改。这些前瞻性陈述包括但不限于有关以下方面的陈述：
| ● |
持续的新冠肺炎疫情对我们业务的方方面面的影响，包括但不限于与我们和我们的合作伙伴的开发、监管和供应链运营有关的延误、停工、困难和费用增加，或者对我们进入资本或信贷市场为我们的运营提供资金的能力的影响； |
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我们的候选产品和产品的临床前开发、临床开发、商业化或上市后研究，包括OrLADEYO、BCX9930、BCX9250、帕拉米韦、伽利西韦和早期发现计划； |
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我们与NIAID/HHS和BARDA/HHS签订的合同为开发伽利西韦提供的潜在资金； |
| ● |
政府订购帕拉米韦和吉列西韦的可能性，帕拉米韦的额外监管批准，或我们或我们的合作伙伴销售帕拉米韦的里程碑、特许权使用费或利润； |
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可能使用帕拉米韦治疗H1N1、H5N1和H7N9或其他流感病毒株； |
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执行我们的业务模式、业务战略计划、产品、候选产品和技术； |
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我们有能力建立和维护与我们的候选产品的协作或对外许可权； |
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任何争议和法律程序的解决结果、成本和时间，包括但不限于与我们合作伙伴SUL的争议； |
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我们合作的计划、项目、进展和潜在成功，包括Mundesine的MundiPharma、日本OrLADEYO的Torii以及其领土上的Shionogi和Green Cross的帕拉米韦； |
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我们和MDCP是否有能力履行我们第二次修订和重申的高级信贷安排下的义务； |
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特许权使用费子公司履行与医药票据有关的付款义务的能力； |
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吾等就版税附属公司发行医药票据而订立的货币对冲协议； |
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我们能够为我们的产品、候选产品和技术建立和维护的知识产权保护范围； |
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我们在不侵犯他人知识产权的情况下经营业务的能力； |
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对我们的费用、收入、资本需求、年度现金利用率和额外融资需求的估计； |
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我们作为一家持续经营的企业继续经营的能力； |
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监管申请或监管协议、延期和批准的时间或可能性； |
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签订美国政府库存订单的时机或可能性，以及我们执行任何此类订单的能力； |
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我们筹集额外资本的计划和能力，为我们的运营提供资金或偿还我们的追索权债务义务； |
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我们是否有能力遵守管理我们债务义务的协议中规定的公约； |
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我们的财务业绩； |
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我们预期中的OrLADEYO在美国和其他地方商业化的时机和成功；以及 |
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有竞争力的公司、技术和我们的行业。 |
这些陈述与未来事件或我们未来的财务表现有关，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要因素，这些风险、不确定性和其他重要因素可能导致我们的实际结果、表现或成就与这些前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果、表现或成就大不相同。可能导致实际结果与当前预期大不相同的因素包括那些列在“风险因素”项下的因素。任何前瞻性陈述都反映了我们目前对未来事件的看法，受到与我们的经营、经营结果、行业和未来增长有关的这些和其他风险、不确定性和假设的影响。除非法律要求，否则我们没有义务以任何理由更新或修改这些前瞻性陈述，即使未来有新的信息可用。
第三项：加强对市场风险的定量和定性披露
利率风险
我们在固定利率医药票据和浮动利率第二次修订和重新启动的高级信贷安排下的投资组合和借款面临利率风险。适用于我们在医药票据项下借款的利率固定为14.0%，第二次修订和重新启动的高级信贷安排采用基于伦敦银行间同业拆借利率(LIBOR)的浮动利率。因此，提高利率可能会增加我们需要为第二次修订和重新调整的高级信贷安排支付的相关利息。截至2020年9月30日，我们的第二次修订和重新设定的高级信贷安排的利率为8.5%。
我们根据我们的投资政策投资有价证券。我们的投资政策的主要目标是保存资本，保持适当的流动性，以满足运营需要和最大限度地提高收益率。我们的投资政策规定了我们投资的信用质量标准，并限制了任何单一发行、发行人或投资类型的信用敞口。我们把多余的现金放在高信用质量的金融机构、商业公司和政府机构，以限制信贷敞口。我们投资的一些证券可能存在市场风险。这意味着，当前利率的变化可能会导致投资本金的波动。
我们对利率变化的市场风险的投资敞口与我们可以从我们的投资组合中赚取的利息收入的增加或减少有关，由于利率和其他市场因素的变化而导致的市值变化，以及任何已实现收益和损失的增加或减少。我们的投资组合只包括有价证券和具有活跃的二级或转售市场的工具，以帮助确保投资组合的流动性。假设利率沿着整个利率收益率曲线上升或下降100个基点，不会对我们的利率敏感型金融工具(包括我们的借款)的公允价值产生重大影响，但可能会影响我们未来的收益和现金流。我们一般有能力将我们的固定收益投资持有到到期，因此预计我们的经营业绩、财务状况或现金流不会因为利率的突然变化而受到实质性影响。不过，我们未来的投资收入可能会因利率变化而达不到预期，又或因利率变化或其他因素(例如与证券发行人有关的信贷风险的变化)而被迫出售市值下跌的证券，我们可能会蒙受本金损失。为了将这种风险降到最低，我们安排我们的投资的到期日与我们预期的现金流需求一致，从而避免在投资到期日之前赎回投资的需要。因此，我们不认为我们对我们的投资产生的利率风险有重大风险敞口。一般来说，我们的投资没有抵押。我们还没有意识到我们的投资有任何重大损失。
我们不使用利率衍生品工具来管理利率变化带来的风险敞口。我们通过限制违约风险、市场风险和再投资风险，确保投资本金的安全和保值。我们通过投资投资级证券来降低违约风险。
外币风险
我们的大部分交易和最大规模的交易都是以美元进行的，截至2020年9月30日，我们在外国没有重要的运营子公司或重大投资。因此，在我们的正常经营中，我们不会面临重大的外汇兑换风险。
项目4.管理控制和程序
我们维持一套披露控制和程序，旨在确保根据交易法，我们定期提交的文件中要求披露的与BioCryst PharmPharmticals，Inc.相关的信息被及时记录、处理、汇总和报告。我们在管理层(包括我们的首席执行官和首席财务官)的监督和参与下，对我们的披露控制和程序的设计和运作的有效性进行了评估。基于这一评估，首席执行官和首席财务官得出结论，截至2020年9月30日，公司的披露控制和程序有效，以确保公司根据交易所法案提交或提交的报告中要求披露的信息在证券交易委员会规则和表格规定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告，并包括旨在确保公司在此类报告中要求披露的信息被累积并传达给公司管理层(包括公司首席执行官和首席财务官)的控制和程序。
在截至2020年9月30日的季度内，我们对财务报告的内部控制没有发生重大影响或合理地可能对公司的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
第二部分：其他资料
项目1A.答复：危险因素
投资我们的股票是有风险的。您应仔细阅读整份报告，并考虑以下不确定性和风险，这些不确定性和风险可能会对我们的业务、财务状况或经营结果产生不利影响，以及我们向美国证券交易委员会提交的其他文件中包含的所有其他信息。证交会，在决定购买我们的普通股之前。
与我们业务相关的风险
与新冠肺炎有关的风险
我们的业务、运营、临床开发或商业化计划和时间表以及获得资金的渠道可能会受到最近新冠肺炎疫情对我们或与我们开展业务的第三方(包括但不限于我们的开发合作伙伴、制造商、CRO和其他机构)以及与我们合作的监管和政府机构的影响的不利影响。
新冠肺炎疫情已蔓延至全球多个国家，影响美国和全球经济，并可能对我们的业务、运营、临床开发或商业化计划和时间表，以及与我们有业务往来的第三方的业务和运营造成重大中断。例如，隔离、就地避难和类似的政府命令已经并可能继续影响到除其他事项外：(1)我们的人员和我们所依赖的第三方的人员，包括我们的开发合作伙伴(如东丽)、制造商、CRO和其他人；(2)我们当前和未来临床试验的进行；(3)FDA、EMA、PMDA和其他卫生和政府机构的运作，这可能会导致审查和批准的延迟。
如果我们的业务或与我们开展业务的第三方的业务因这些事件而受损或减少，我们的产品和候选产品的开发和商业化可能会停止或推迟，或者此类开发和商业化活动的成本可能会增加，其中任何一项都可能对我们的业务产生实质性的不利影响。例如，如果与新冠肺炎有关的中断影响了我们或鸟井履行《鸟井协议》以完成我们在日本的监管互动的能力，包括与治疗HAE的OrLADEYO有关的悬而未决的日本保密协议，那么我们在日本开发和商业化OrLADEYO的时机和成功可能会受到严重影响。
我们的供应商或其他供应商可能因新冠肺炎疫情或其他卫生流行病而无法履行对我们的义务或履行预期的服务。在这种情况下，我们可能无法与其他供应商或供应商达成安排，或以商业上合理的条款或及时这样做。这样的延迟可能会对我们满足我们期望的临床开发和任何未来商业化时间表的能力产生不利影响。尽管我们谨慎地管理与供应商和供应商的关系，但不能保证我们在未来不会遇到挑战或延误，也不能保证这些延误或挑战不会对我们的业务、财务状况和前景产生不利影响。
另外，我们的临床试验可能会受到新冠肺炎疫情的影响。例如，新冠肺炎的加速减缓了我们补体口服D因子抑制剂计划中不充分的C5应答队列的启动，因此推迟了相关数据的报告。临床站点的启动和患者招募可能会被推迟，原因是医院资源优先用于新冠肺炎疫情，或者患者担心在疫情期间参与临床试验。如果隔离阻碍患者的行动或中断医疗服务，一些患者可能难以遵循临床试验方案的某些方面。同样，如果我们不能成功招募和留住患者、首席研究人员和现场工作人员，他们作为医疗保健提供者，可能会增加与新冠肺炎的接触，或者受到所在机构、城市或州的额外限制，这可能会对我们的临床试验运营产生不利影响。
如果全球健康问题阻碍FDA、EMA、PMDA或其他监管机构进行检查、审查或其他监管活动，可能会严重影响FDA、EMA、PMDA或其他监管机构及时审查和处理我们提交的监管文件的能力，这可能会对我们的业务和临床开发计划和时间表产生重大不利影响。
我们为员工实施了在家工作的政策，这可能会对生产力产生负面影响，扰乱我们的业务，并推迟我们的临床计划和时间表，其严重程度部分取决于限制的长度和严重程度，以及我们正常开展业务的能力受到的其他限制。我们运营中的这些以及类似的、可能更严重的中断可能会对我们的业务、运营业绩和财务状况产生负面影响。
新冠肺炎的传播在全球范围内造成了广泛的影响，也可能对我们的资本获取产生实质性的影响。虽然新冠肺炎带来的潜在经济影响及其持续时间可能很难评估或预测，但疫情可能会导致全球金融市场严重混乱，降低我们进入股权或债务资本市场或获得其他资金来源的能力，这可能会对我们的流动性产生负面影响。此外，新冠肺炎的传播导致的经济衰退或市场回调可能会对我们的业务和我们普通股的价值产生重大影响。
新冠肺炎在全球范围内的流行仍在迅速发展。新冠肺炎大流行或类似的卫生流行病的最终影响是高度不确定的，可能会发生变化。这些影响可能是实质性的，我们将继续密切关注新冠肺炎的情况。我们还不知道新冠肺炎已经或将对我们的业务、医疗体系或全球经济产生的影响的全部程度和程度。此外，新冠肺炎疫情可能会加剧下文所述的许多其他风险。
一般经营和流动性风险
我们从一开始就蒙受了亏损，预计还会继续蒙受亏损，而且可能永远不会盈利。
自成立以来，我们一直没有实现持续盈利。我们预计在可预见的未来还会蒙受更多损失，而且随着我们的研发努力和商业活动的进展，我们的损失可能会增加。我们预计，这样的亏损将在每个季度之间波动，亏损和波动可能会很大。要实现盈利，我们或我们的合作伙伴必须成功制造和开发候选产品，获得监管批准，并成功商业化和/或与其他方达成有利可图的商业化安排。我们可能需要几年时间才能从当前或未来的任何许可协议中获得可观的收入，或者直接从产品销售中获得收入。
由于与开发我们的候选产品及其商业化潜力相关的众多风险和不确定性，我们无法预测未来亏损的程度。即使我们确实实现了盈利，我们也可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力。如果我们无法实现并维持盈利，我们普通股的市值可能会下降。
如果我们得不到额外的资本，我们可能无法继续经营下去。
在我们公司历史上的大部分时间里，我们都遭受了运营亏损，预计2020年的支出将超过2020年的收入。我们预计，在收入达到足以支持持续运营的水平之前，运营亏损和负现金流将继续存在。
我们的流动性需求在很大程度上将取决于我们未来候选产品的运营成功与否。我们的计划主要包括控制研发项目的时间和支出，通过股权融资筹集更多资金，以及将获得批准的候选产品商业化，以减轻人们对我们持续经营能力的怀疑。我们还可以考虑其他资助运营的计划，包括：(1)确保或增加美国政府对我们项目的资助，包括获得额外的和履行采购合同；(2)对我们的某些产品或候选产品的额外许可权，根据这些权利，我们将获得现金里程碑付款和/或特许权使用费；(3)通过股权或债务融资或从其他来源筹集更多资金，包括特许权使用费或其他货币化交易；(4)获得额外的产品候选监管批准，这将产生收入、里程碑和现金流；(5)和/或(6)重组运营以改变我们的管理结构。
我们不能保证我们的任何计划都会成功，也不能保证在需要时，我们会以合理的条件获得额外的资金，或者根本不能保证。如果我们无法获得足够的额外资本，我们可能会被迫缩减业务，推迟或停止正在进行的临床试验，完全停止业务或申请破产。
与药物开发和商业化相关的风险
我们的成功取决于我们有能力推动我们的产品通过开发的各个阶段，特别是通过临床试验过程，并获得监管部门对我们产品商业销售的批准。
要获得我们候选产品商业化销售所需的监管批准，我们或我们的合作伙伴必须通过临床前研究和临床试验证明每个候选产品都是安全有效的。发展过程和相关监管过程是复杂和不确定的。我们候选产品的临床前和临床开发容易受到药物开发任何阶段固有的失败风险的影响，包括未能证明疗效和安全性、发生严重的、医学上或商业上不可接受的不良事件、我们或我们的合作伙伴未能遵守试验方案、适用的监管要求和行业标准，或者FDA或任何类似的外国监管机构认定候选产品可能无法继续开发或根据我们的开发计划获得批准。我们不能保证任何临床前研究和临床试验将按计划进行或如期完成(如果有的话)，也不能保证此类试验的结果足以支持监管部门批准我们的候选产品。
我们的候选产品在临床开发过程中的进展取决于我们的试验，这表明我们的候选产品在根据临床试验方案实现预先确定的安全性和有效性终点后，对正在接受治疗的患者具有足够的安全性和有效性。如果我们的任何计划(包括OrLADEYO、BCX9930、BCX9250、Galidesivir和我们的其他罕见疾病候选产品)未能实现上述任何终点，都可能导致我们的试验延迟或修改，或需要执行额外的计划外试验。如果我们的任何候选产品与不良事件或不良副作用相关，或者具有意想不到的特性，我们可能需要放弃开发该候选产品，或者将该候选产品的开发限制在某些用途或人群中，在这些用途或人群中，从风险效益的角度来看，不良副作用或其他特征不太普遍、不太严重或更容易接受。最初在临床或临床前测试中表现出希望的候选产品稍后可能会被发现导致不良或意想不到的副作用，可能导致我们候选产品的开发延迟、重大意外成本或计划终止。我们候选产品的开发计划，包括我们的临床试验，可能没有得到充分的设计或执行，这可能会对研究结果和研究结果的分析产生负面影响。由于临床试验的成本和持续时间，我们可能会决定停止开发不太可能在临床试验中显示出有利结果、不太可能帮助推动产品发展到有意义的合作的点的候选产品，或者不太可能具有合理的商业潜力的候选产品的开发。
我们的临床前研究和临床试验中的不良或非决定性数据或人体副作用可能导致FDA或外国监管机构(包括EMA、日本厚生劳动省(MHLW)或日本厚生劳动省(MHRA))拒绝批准候选产品的任何有针对性的适应症，或施加可能影响候选产品的开发或最终商业可行性的限制或警告。此外，FDA或外国监管机构可能会认定，我们候选产品的研究数据需要进行与我们计划的开发战略不同的额外研究或研究设计，这些监管机构还可能要求患者进行监测和测试，或者可能对我们的开发活动实施限制或其他条件，其中任何一项都可能对我们计划的开发战略的成本和时间产生重大影响。如果我们或他们认为试验参与者面临不可接受的健康风险，我们、我们的合作伙伴、FDA或外国监管机构可以随时暂停或终止临床试验。
我们成功完成临床开发过程的能力取决于许多因素，包括但不限于：
| ● |
我们或我们的合作伙伴有能力确保合适的临床地点和研究人员，并及时或根本不招募和维持足够数量的患者； |
| ● |
登记参加临床试验的患者可能不遵守临床试验方案，或在治疗期间和治疗后与研究人员保持联系以提供完整的数据； |
| ● |
我们的候选产品可能不会被证明是安全或有效的，或者可能会产生不利或不确定的结果； |
| ● |
我们或我们的合作伙伴可能出于各种原因决定或要求暂停或终止临床研究，包括发现参与者面临不可接受的健康风险、不良副作用或候选产品的其他意想不到的特征、不符合监管要求或其行为标准，或发现化学或机械相似的产品或候选产品造成不良影响； |
| ● |
监管机构可能不同意我们或我们合作伙伴的临床试验方案，或我们或他们对临床前研究和临床试验数据的解释； |
| ● |
临床方案或研究程序可能没有得到充分的设计或研究人员遵循； |
| ● |
配方改进可能不会像预期的那样奏效，这可能会对我们候选产品的商业需求产生负面影响； |
| ● |
监管机构可能无法批准或随后对我们或我们的合作伙伴与其签订临床和商业供应协议的第三方制造商的制造工艺或设施提出异议； |
| ● |
进行开发活动所需的原材料或制成品候选材料或其他材料的供应或数量可能不足、不足或无法以可接受的成本获得，我们或我们的合作伙伴可能会遇到供应中断的情况； |
| ● |
我们或我们的合作伙伴的发展计划可能会因发展战略的变化、新的或不同的法规、要求和指导方针的影响或其他意外事件或条件而延迟或更改； |
| ● |
临床前研究和临床试验的成本可能比我们预期的要高； |
| ● |
我们或我们的第三方承包商，包括生产我们的候选产品或其组件或成分的承包商，或代表我们或我们的合作伙伴进行临床试验或实验室测试的承包商，可能未能及时或根本不遵守监管要求和行业标准或履行合同义务；以及 |
| ● |
新冠肺炎疫情对上述一个或多个因素的影响。 |
临床试验既漫长又昂贵。上面列出的许多因素都可能导致我们任何项目的临床开发成本增加或临床开发时间延长。我们或我们的合作伙伴在临床前测试和临床试验上花费了大量费用，并投入了大量时间，但我们不能确定这些测试和试验是否会导致产品的商业销售。即使我们或我们的合作伙伴成功地完成了候选产品的临床试验，我们或我们的合作伙伴可能无法及时提交所需的监管文件，可能无法获得候选产品的监管批准，在这种情况下，我们将无法从产品销售或许可安排中获得任何收入，或者任何候选产品如果获得批准，可能会受到标签、营销、分销、处方和使用方面的限制，这可能会对该产品的销售产生不利影响。
如果我们与第三方(如我们的开发合作伙伴、承包商和合同研究机构)的开发合作失败，我们候选产品的开发将被推迟或停止。
我们在产品候选开发的许多重要阶段严重依赖第三方，包括但不限于：
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发现可引起或启动疾病或紊乱进展所必需的生物反应的天然蛋白质，称为酶靶标； |
| ● |
对我们的化合物和候选产品进行某些药理学临床前研究和后期开发； |
| ● |
管理我们的1期、2期和3期临床试验，包括医学监测、实验室测试和数据管理； |
| ● |
执行毒理学研究，这可能需要为我们的候选产品获得批准； |
| ● |
配方改进策略和方法； |
| ● |
生产配制我们的产品所需的原料和药物，以及用于我们的临床试验、毒理学研究和任何潜在的商业产品的候选产品；以及 |
| ● |
管理美国以外的某些监管互动。 |
我们在这些阶段中的任何一个阶段都不能进行成功的合作，这将极大地影响我们的业务。如果我们不以可接受的条件从学术机构或其他生物技术公司获得酶靶标或抑制剂的许可，我们的药物开发努力将受到影响。同样，如果合同研究机构或第三方承包商进行我们的初始或后期临床试验、进行我们的毒理学或其他研究、生产我们的起始材料、药物和候选产品、提供与我们的临床试验相关的实验室测试或其他服务，或协助我们履行监管职能，违反他们对我们的义务，履行他们的服务，或未能遵守监管要求，这将延迟或阻止我们候选产品的开发和任何潜在商业产品的供应。
如果我们失去与其中任何一方或多方的关系，我们可能会在寻找另一家可比提供商以及随后与其签订服务合同方面遇到重大延误。我们可能无法以合理的条款保留替代供应商(如果有的话)。即使我们找到了替代提供商，该提供商也可能需要额外的时间来响应我们的需求，并且可能不会提供与原始提供商相同类型或级别的服务。此外，我们保留的任何供应商都将遵守适用的FDA当前良好实验室规范、当前良好制造规范(“cGMP”)和当前良好临床规范，以及类似的外国标准。我们无法控制这些供应商遵守这些规定。因此，如果这些供应商不遵守这些实践和标准，我们候选产品的开发和商业化可能会被推迟。如果上述任何风险得以实现，我们的业务、财务状况和经营业绩都可能受到重大不利影响。
如果我们不能获得额外的资金或可接受的合作安排，我们可能无法完成我们候选产品的开发和商业化，也无法继续运营。
随着我们项目的推进，我们的成本可能会增加。我们目前和计划中的发现、开发、批准和商业化工作将需要大量资金。我们的费用、收入和现金利用率可能因许多因素而有很大差异，这些因素包括：我们为候选产品(包括OrLADEYO、BCX9930、BCX9250和Galisivir)获得监管批准并成功商业化的能力；我们筹集额外资本的能力；我们从与第三方合作开发和商业化候选产品(包括我们与东丽、BARDA/HHS和NIAID/HHS的合作)中获得的资金数额；peramiviv的商业成功以及我们主要产品的制造和其他项目的进展。
为了继续未来的运营，推进我们的药物开发计划，并将我们目前的候选产品商业化，我们将被要求筹集额外的资金。除了寻求战略合作伙伴关系、交易和政府资金外，我们还可以随时进入股票或债务市场，产生更多借款，或寻求其他资金来源，以满足流动性需求。额外的资金，无论是通过额外的证券销售、额外借款、特许权使用费或其他货币化交易，与合作伙伴(包括Torii等公司合作伙伴和BARDA/HHS或NIAID/HHS等政府机构)的合作安排，或从其他来源获得的资金，在需要时或在我们可以接受的条款下，可能无法获得。发行优先股、普通股或可转换证券的条款和价格比我们目前发行的普通股优惠得多，这可能会稀释我们现有股东的持股或权利，或对他们的权利产生不利影响。额外的借款可能会使我们受到比我们第二次修订和重新启动的高级信贷安排目前适用于我们的更多限制性契约的约束。此外，协作安排可能需要我们将某些物质权利转让给这些公司合作伙伴。资金不足或缺乏可接受的合作伙伴关系可能需要我们推迟、缩减或取消某些研发项目。
我们在需要时或根本无法筹集额外资金的能力可能是有限的，并可能在很大程度上取决于我们当前药物开发计划的成功，包括OrLADEYO、治疗FOP的BCX9250、治疗补体系统疾病的BCX9930、我们的广谱抗病毒计划(包括伽利西韦)的进展、时间表和最终结果(包括但不限于配方进度、长期人类安全性研究和致癌性、药物相互作用、毒性或其他所需研究)。此外，股票和债券市场的收缩和波动，包括新冠肺炎的影响，可能会限制我们未来在出现此类需求时筹集资金的灵活性。此外，我们还接触到许多不同的行业、融资合作伙伴和交易对手，包括商业银行、投资银行和合作伙伴(包括投资者、许可合作伙伴和美国政府)，这些行业和合作伙伴在当前的经济和政治环境中可能不稳定或可能变得不稳定，包括由于新冠肺炎的影响。任何这样的不稳定都可能影响这些当事人履行对我们的合同义务的能力，或者他们可能会限制或在未来与我们的交易中施加苛刻的条件。此外，供应商也有可能受到负面影响。我们当前计划中的任何不利结果或不利的经济状况都可能给我们的普通股价格带来严重的下行压力，并可能减少在资本或信贷市场筹集资金的机会，并进一步降低公司可投资现金的回报，如果这种情况严重和持续的话。, 这可能会对我们的运营结果和现金流产生实质性的不利影响，并限制我们继续开发候选产品的能力。
如果我们或我们的合作伙伴不能获得并保持对我们候选产品的政府批准，我们或我们的合作伙伴将无法将这些潜在产品商业化和销售，这将严重损害我们的业务，因为我们将得不到任何收入。
我们或我们的合作伙伴在营销或销售我们的产品之前必须获得监管部门的批准。如果FDA或类似的外国监管机构推迟或拒绝监管部门批准我们的候选产品之一，或撤销对以前批准的产品的批准，我们将无法在适用的司法管辖区内营销或销售该产品，也不会从与此相关的销售或许可安排中获得收入，这可能会对我们的业务产生重大和不利的影响。
在任何司法管辖区，准备和获得监管批准的过程可能既漫长又昂贵，而且批准从来都不确定。由于开发过程中固有的风险和不确定性，包括与新冠肺炎的影响相关的风险和不确定性，我们的候选产品获得监管批准的时间可能比我们预期的要长得多，或者可能永远不会获得批准。正如“风险因素--与我们业务相关的风险--与药物开发和商业化相关的风险--我们的成功取决于我们能否在开发的各个阶段推进我们的产品，特别是通过临床试验过程，并获得我们产品商业销售的监管批准，”我们或我们的合作伙伴可能 在临床前研究和临床试验期间或由于临床前研究和临床试验的结果，可能会推迟或阻止监管部门批准我们的候选产品，或对我们管理层的信誉、我们的价值和我们的经营业绩产生负面影响。
即使FDA或外国监管机构批准了候选产品，批准也可能限制候选产品的指定用途，对候选产品施加其他限制，和/或可能要求进行审批后研究，这可能会损害候选产品的商业可行性。如果我们获准销售我们的潜在产品，无论是在美国还是在国际上，我们都将继续受到广泛的监管要求。这些要求涉及面很广，除其他事项外，还适用于以下各项：
| ● |
药品不良反应报告条例； |
| ● |
产品推广； |
| ● |
产品制造，包括良好的制造规范要求；以及 |
| ● |
产品更改或修改。 |
我们未能遵守现有或未来的监管审批要求，或失去或更改之前获得的审批，可能会削弱我们从产品销售或许可安排中创造任何收入的能力，这可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。
我们关注的是罕见疾病，这可能会带来额外的风险和挑战。
由于我们专注于开发治疗罕见疾病的药物，我们可能会为我们在美国或世界其他地方的候选产品寻求孤儿药物、突破性疗法或快速通道称号。通常，监管机构在决定是否批准此类指定时拥有广泛的自由裁量权。我们不能保证我们的候选产品将获得FDA的孤儿药物地位或其他监管机构的同等称号。我们也不能保证我们将获得突破性的治疗、快速通道或同等的称号，这些称号提供了某些潜在的好处，例如更频繁地与适用的监管机构开会讨论开发计划，就高效的药物开发计划提供密集的指导，以及潜在的滚动审查或优先审查的资格。即使我们成功地为我们的候选产品获得了任何此类指定，这些指定也可能不会带来更快的开发或监管审查或批准，也不会增加我们的候选产品获得上市批准的可能性。例如，尽管用于PNH的BCX9930和用于HAE预防的OrLADEYO已获得FDA的快速通道和孤儿药物称号，OrLADEYO还获得了PMDA的Sakigake称号和MHRA的承诺创新药物称号，以及EMA和MHLW的孤儿药物状态，但与相关司法管辖区的常规程序相比，我们可能不会经历更快的开发、审查或批准过程。我们可能无法获得或维护OrLADEYO、BCX9930或其他获得这些认证的候选产品，而我们的竞争对手可能无法获得其候选产品的这些认证, 这可能会影响我们开发和商业化我们的候选产品或与此类竞争对手竞争的能力，这可能会对我们的业务、财务状况或运营结果产生不利影响。
如果任何经批准的产品的有效性低于预期，导致之前未发现的不良副作用，或未能在医学界获得市场认可，则该产品的商业可行性可能会受到影响。
如果在获得监管部门对产品的批准后，我们或其他人发现该产品的效果不如之前认为的那样有效，或者导致了之前未发现的不良副作用，则可能会发生以下任何不良事件：
| ● |
监管部门可能会撤回对该产品的批准，或对该产品实施营销或生产限制，或要求我们或我们的合作伙伴制定一份药物指南，概述分发给患者的不明副作用的风险； |
| ● |
我们或我们的合作伙伴可能被要求召回产品，改变产品的给药方式，进行额外的临床试验，或受到民事或刑事处罚；以及 |
| ● |
产品的竞争力可能会下降，我们的声誉可能会受损。 |
即使在获得监管部门的批准之后，任何产品都可能无法获得医生、患者、第三方付款人、卫生当局和医学界其他人的足够甚至是任何市场接受度。例如，即使新的、可能更有效或更方便的治疗方法进入市场，医生也往往不愿将患者从现有的治疗方法中切换出来。此外，患者通常习惯于他们目前正在接受的治疗，除非他们的医生建议更换产品，或者由于现有疗法缺乏报销而被要求更换疗法，否则患者不想更换。如果批准的产品没有达到足够的市场接受度，它可能不会产生显著的收入。上述任何情况的发生都可能对我们的业务产生实质性的不利影响。
如果我们未能成功商业化或建立合作关系来商业化我们的某些候选产品，或者如果任何合作伙伴终止或未能履行与我们协议规定的义务，我们候选产品商业化的潜在收入可能会减少、延迟或取消。
我们的业务战略是增加我们候选产品组合的资产价值。我们认为，要做到这一点，最好是保留全部产品权利，或酌情与第三方达成合作安排。根据需要，潜在的第三方关系可能包括临床前开发、临床开发、监管批准、营销、销售和我们候选产品的分销。
目前，我们已经与东丽公司就OrLADEYO在日本的商业化建立了合作关系，与Shionogi和Green Cross公司分别就帕拉米韦的开发和商业化与MundiPharma公司建立了合作关系，与Mundesine(福罗地辛)的开发和商业化也与Mundesine公司建立了合作关系。建立和实施协作关系的过程既困难又耗时，并且涉及重大不确定性，包括：
| ● |
我们的合作伙伴可能会因商业、监管或临床结果不令人满意(包括批准后的临床承诺、业务战略的改变、控制权的变更或其他原因)而寻求重新谈判或终止与我们的关系； |
| ● |
我们的合作安排合同可能会到期； |
| ● |
我们的合作伙伴可能会选择寻求替代技术，包括我们竞争对手的技术； |
| ● |
我们可能与合作伙伴发生纠纷，可能导致诉讼或仲裁，例如最近我们与SUL之间的仲裁程序，这可能导致巨额费用并转移我们管理层的注意力； |
| ● |
我们对合作伙伴的活动没有日常控制权，对他们的决定控制有限； |
| ● |
我们能否从我们的合作伙伴那里获得未来的活动付款和版税，取决于他们是否有能力确定我们的候选产品的安全性和有效性，获得监管部门的批准，以及获得市场对我们候选产品开发的产品的接受程度； |
| ● |
我们或我们的合作伙伴可能无法正确启动、维护或捍卫我们的知识产权(在适用的情况下)，或者一方可能会使用我们的专有信息，从而招致诉讼，从而危及我们的专有信息或可能使我们的专有信息失效或使我们承担潜在的责任； |
| ● |
我们或我们的合作伙伴可能没有为我们的候选产品投入足够的资本或资源；以及 |
| ● |
我们或我们的合作伙伴可能不遵守适用的政府法规要求。 |
如果我们或我们的合作伙伴未能及时履行我们的责任，或者根本不履行我们的责任，我们与该协作相关的商业化努力可能会减少、推迟或终止，或者我们可能需要承担原本由我们的合作伙伴负责的活动的责任。如果我们不能在可接受的条件下建立和维持合作关系，我们可能不得不推迟或停止我们的一个或多个候选产品的进一步开发或商业化，自费进行商业化活动，或寻找替代资金来源。我们候选产品的开发或商业化方面的任何延误都将严重影响我们的业务，因为如果我们的候选产品没有在开发过程中取得进展，或者没有及时进入市场，或者根本没有，我们可能无法从产品销售或许可安排中获得任何收入。
我们与鸟井合作的结果可能达不到我们目前的预期。
我们与鸟井就OrLADEYO在日本的开发和商业化达成了一项协议(“鸟井协议”)。我们没有与鸟井合作的历史，也无法预测这次合作的成功。我们实现此合作的预期好处(包括有关收到或支付潜在里程碑或特许权使用费的金额)的能力会受到许多风险的影响，包括适用的监管机构可能未及时提供充分的监管许可或补偿批准，OrLADEYO的商业潜力可能无法满足我们目前的预期，吾等或Torii可能未能履行我们在“鸟井协议”下的各自义务，以及第三方可能未能及时或根本未能履行其对我们的义务。
Torii协议规定了潜在的里程碑付款，这取决于监管批准的收到和时间，并取决于从日本国家医疗保险系统收到的超过Torii协议规定的门槛的报销价格批准，我们可能不会及时收到这两笔款项，或者根本不会收到。鸟井协议还规定，我们将有权获得分级特许权使用费，金额将取决于OrLADEYO在每个日历年在日本的年净销售额、OrLADEYO是否保持其Sakigake称号，以及其他因素。在第一次商业销售后的一年内，我们仍负责有关OrLADEYO在日本的监管活动。我们预计将使用第三方来履行我们在《鸟井协议》下的许多义务，包括但不限于我们在日本的监管和其他责任。如果我们的互动或我们的第三方代理商的互动不成功，我们可能无法履行《鸟井协议》规定的义务，不能及时获得或根本不能获得OrLADEYO的监管批准，获得的OrLADEYO的批准范围比目前预期的更窄，或者无法获得超过指定门槛的报销授权，这可能会对商业成功和合作伙伴关系产生负面影响，影响预期的经济效益或需要OrLADEYO进一步开发。
在某些有限的情况下，鸟井可以终止与鸟取社的协议，包括收到需要监管机构批准OrLADEYO的通知，如果在2022年12月31日之前没有收到监管机构对OrLADEYO的批准，或者在OrLADEYO在日本首次商业销售六周年后的一年书面通知。如果Torii协议因这些条款而终止，我们将不再有权根据该协议获得任何里程碑或特许权使用费付款，这可能会对我们的业务和运营业绩产生重大不利影响。
鸟井将在一个联合指导委员会的监督下，对OrLADEYO在日本防止HAE攻击的商业化活动拥有独家控制权和决策权。因此，我们根据鸟井协议收到的任何特许权使用费和支付的任何金额取决于鸟井是否成功地进行了此类商业化活动。此外，竞争激烈的产品以及患者需求、处方水平、报销决定或其他因素的变化可能会限制OrLADEYO在日本的商业潜力，这可能会大幅减少我们根据Torii协议有权获得的任何版税金额。
根据Torii协议，我们将负责向Torii供应其所需数量的OrLADEYO用于商业销售。如果由于我们的第三方合同制造商未能生产足够的药品，我们无法向鸟井供应所需数量的OrLADEYO，那么鸟井在日本成功将OrLADEYO商业化的能力可能会受到实质性的损害，我们可能会根据鸟井协议获得更少的特许权使用费收入，或者根本得不到任何收入。
上述任何风险都可能对我们获得监管机构批准ORLADEYO在日本的能力、ORLADEYO在日本的价格以及履行我们在鸟井协议下的义务的能力产生重大不利影响，这可能会大幅降低鸟井协议给我们带来的经济利益，并损害或导致我们与鸟井的合作终止。
我们不能保证我们的产品或技术的商业化努力、方法和战略会成功，我们未来的收入来源也是不确定的。
不能保证我们的商业化努力、方法和战略一定会成功。虽然我们已经扩大了内部商业团队，并增加了经验丰富的专业人员，但作为一家公司，我们在将我们的候选产品或技术商业化方面没有太多经验。此外，对于我们目前或计划商业化的产品，我们可能无法建立或充分提高我们的销售、营销和分销能力。我们从我们或我们的合作伙伴商业化的产品中获得收入的能力受到几个风险的影响，包括：
| ● |
我们或我们的合作伙伴可能无法成功完成临床试验，或未能履行上市后承诺，足以获得并保持监管机构的上市批准； |
| ● |
许多竞争对手更有经验，拥有更多的资源，他们的产品可以比我们的候选产品更快地进入市场，更具成本效益，或者有更好的疗效或耐受性； |
| ● |
我们可能没有采取全面有效的知识产权战略，从而导致我们公司和产品的商业价值下降； |
| ● |
我们可能没有采用全面有效的监管策略，这可能会导致我们产品商业化的延迟或失败； |
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我们的产品成功商业化的能力受到竞争格局的影响，目前还不能完全了解； |
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| ● | 产品销售收入将取决于我们获得并保持优惠定价的能力； |
| ● |
报销金额不断变化，这可能会极大地影响我们产品的使用； |
| ● |
产品销售的未来收入将取决于我们成功完成临床研究、获得监管批准以及制造、营销、分销和商业化我们批准的药物的能力；以及 |
| ● |
新冠肺炎疫情对我们或我们的合作伙伴的影响。 |
我们希望继续展开英我们的发展和监管能力以及实施英销售、营销和分销能力有限，因此，我们可能会在管理增长方面遇到困难，这可能会扰乱我们的运营。
我们预计，我们的员工数量和业务范围将继续大幅增长，特别是在药物开发、监管事务方面，如果我们目前正在开发的任何候选产品获得市场批准、销售、营销和分销的话。为了管理我们预期的未来增长，我们必须继续实施和改进我们的管理、运营和财务系统，扩大我们的设施，并继续招聘和培训更多的合格人员。例如，随着OrLADEYO商业化发布的临近，我们扩大了内部商业团队。由于我们的财力有限，而且我们的管理团队在管理一个如此预期增长的公司方面的经验有限，我们可能无法有效地管理我们业务的扩张，也无法招聘和培训更多合格的人员。我们业务的扩张可能会导致巨大的成本，并可能转移我们的管理和业务发展资源。此外，如果我们招募商业团队并建立营销能力的任何产品或候选产品的商业发布因任何原因而延迟或没有发生，我们将过早或不必要地招致这些商业化费用。任何无法管理增长的情况都可能推迟我们业务计划的执行或扰乱我们的运营。
WE依赖于第三方供应商，包括第三方厂商和分销商, 制造并分发给我们的产品、候选产品和候选产品的材料。通常，特别是在开发和商业化过程的早期，我们只有一个或有限的信源s为特定的产品或服务，如制造业和/或分发。如果我们不能依赖现有的第三方VENDORS，我们将被要求在寻找新的第三方时产生巨大的成本和潜在的延误供应商，这可能会对我们的产品和候选产品的开发和商业化时间表产生不利影响.
我们依赖这些第三方供应商及时并根据适用的政府法规履行其义务。我们的第三方供应商，特别是我们的第三方制造商和分销商，可能是我们为特定产品或服务聘请的唯一供应商，在满足我们的要求方面可能会遇到困难，包括但不限于以下问题(视情况而定)：
| ● |
投入的资源不足，无法在预期时间内满足我们的要求； |
| ● |
产量不一致； |
| ● |
商业产品的产品责任索赔或者召回； |
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难以将生产扩大到商业规模和验证规模； |
| ● |
中断生产过程所需材料的交付； |
| ● |
未及时将本公司产品的商业用品分发给商业供应商或最终用户； |
| ● |
与其他供应商的工厂时间安排或意外的设备故障； |
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可能袭击其设施或影响基础设施的潜在灾难； |
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我们的药物物质或产品中潜在的杂质，可能会影响我们临床试验或未来商业化产品的可用性； |
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质量控制和保证不佳或过程控制不到位； |
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未能向我们提供有关库存、使用我们产品的患者数量或有关我们产品的严重不良事件和/或产品投诉的准确或及时信息； |
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第三方无法履行其对我们或他人的财务义务； |
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第三方可能违反制造或分销协议的； |
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第三方可能在成本高昂或给我们带来不便的时候终止或不续签关键协议；以及 |
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不遵守或配合FDA或其他外国监管机构或当地海关提出的法规和规范或要求，特别是与OrLADEYO、BCX9930、BCX9250、伽利西韦、帕拉米韦和我们的早期化合物相关的法规和规范。 |
许多其他因素可能会导致我们任何产品和候选产品的生产和分销中断，包括人为错误、自然灾害、流行病、劳资纠纷、恐怖主义或战争行为、设备故障或原材料短缺。
此外，我们的合同制造商可能无法以使我们的产品在商业上可行所需的成本或数量制造我们的候选产品所需的材料。我们的原材料、药品和候选产品是由有限的几家供应商生产的，其中一些供应商只在一家工厂生产。如果这些供应商中的任何一家无法生产这些产品，这可能会严重影响我们进一步进行临床前试验和临床试验的候选产品材料的供应。到目前为止，我们的第三方制造商已经满足了我们的制造要求，但他们可能不会继续这样做。此外，生产过程或程序的改变，包括药物生产地点的改变或第三方制造商的改变，可能需要根据FDA的cGMP和类似的外国要求事先进行审查和批准。这种审查可能既昂贵又耗时，可能会推迟或阻止产品的发布。FDA或外国监管机构可随时实施新标准，或改变其对现有产品制造、包装或检测标准的解释和执行。如果我们或我们的合同制造商不能遵守，我们或他们可能会受到监管行动、民事诉讼或处罚，其中任何一项都可能使我们付出高昂的代价，并可能导致产品延误或短缺。
如果我们无法保持当前的第三方关系，或无法以合理的商业条款与其他第三方签订新协议，或者如果我们的任何第三方供应商的制造或分销表现不佳或未能遵守任何监管机构，我们可能无法完成我们候选产品的开发、及时获得批准或将其商业化。
我们的合作伙伴将帕拉米韦商业化会面临本文所述的潜在商业化风险和许多额外风险。 以里程碑付款、特许权使用费或其他对价的形式给我们带来的任何潜在收入收益都是高度投机性的。
帕拉米韦的商业化成功是不确定的，并受制于我们在与药物开发和商业化有关的其他风险因素中披露的所有风险和不确定因素。此外，帕拉米韦产品的商业化还面临进一步的风险，可能会受到一些因素的负面影响，包括但不限于以下因素：
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在美国、加拿大、日本、韩国、台湾、澳大利亚和欧盟(“欧盟”)以外的市场上，帕拉米韦可能不能被证明是足够安全和有效的市场批准； |
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用于帕拉米韦上市后承诺和进一步开发的必要资金可能无法及时、完全或充足地提供； |
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流感预防或大流行治疗的担忧可能根本不会实现，或者在不久的将来； |
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流感疫苗或其他抗病毒药物的进展，包括竞争性静脉注射。抗病毒药物，可以极大地取代对帕拉米韦的潜在需求； |
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少数政府实体预计将是帕拉米韦的主要潜在储备客户，如果我们因任何原因未能成功地向这些实体推销帕拉米韦，我们将不会从储备订单中获得可观的收入； |
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政府和第三方付款人可能没有提供足够的保险或补偿，这将对帕拉米韦的需求产生负面影响； |
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我们可能无法向我们的合作伙伴提供商业材料，我们的合作伙伴可能无法直接或通过第三方制造商维持或建立足够和可接受的商业生产； |
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医疗保健提供者和患者对帕拉米韦的商业需求和接受程度可能不足以为我们的合作伙伴带来大量的帕拉米韦收入，并可能给我们带来很少甚至没有里程碑或特许权使用费； |
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我们的合作伙伴对帕拉米韦的营销和商业化努力的有效性； |
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市场对现有替代疗法的满意度； |
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相对于其他可用疗法的感知疗效； |
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疾病患病率； |
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治疗费用； |
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替代产品的定价和可获得性； |
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竞争对手的市场营销活动； |
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医学界转向新的治疗模式或护理标准；以及 |
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相对方便和容易管理。 |
与行业竞争相关的风险
我们面临着激烈的竞争，如果我们不能有效地竞争，对我们产品的需求，如果有的话，可能会减少。
生物技术和制药行业竞争激烈，面临着快速而实质性的技术变革。有许多公司寻求开发与我们目前目标相同的产品。我们在美国和其他地方的竞争对手不胜枚举，其中包括大型跨国制药和化学公司以及专业生物技术公司。这些竞争对手中的大多数都比我们拥有更多的资源，包括更多的财务资源、更多的研发人员以及更有经验的营销和制造组织。此外，我们的大多数竞争对手在进行临床试验、获得FDA和其他监管批准方面比我们有更多的经验。因此，我们的竞争对手可能会比我们更快地获得FDA或其他监管机构对候选产品的批准。在我们之前完成临床试验、获得必要的监管批准并开始药物商业销售的公司可能会获得显著的竞争优势，包括专利和FDA的专有权，这将推迟我们销售产品的能力。我们面临，并将继续面临以下方面的竞争：为理想的疾病目标授予潜在候选产品的许可，授予理想候选产品的许可，以及开发和营销我们的候选产品，这些竞争来自学术机构、政府机构、研究机构以及生物技术和制药公司。这包括与伽利西韦有关的竞争，作为新冠肺炎的潜在治疗方法。除其他外，竞争还可能来自以下方面：
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其他药物开发技术； |
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预防或减少疾病发病率的方法，包括疫苗；以及 |
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新的小分子或其他类别的治疗剂。 |
其他人的开发可能会使我们的候选产品或技术过时或缺乏竞争力。
我们正在研究或开发用于治疗几种罕见疾病的产品，包括HAE、补体系统疾病和FOP，并正在开发用于医学对策的广谱抗病毒药物。我们预计，我们正在开发和计划开发的任何药品都将面临激烈的竞争。在竞争对手获得显著竞争优势之前，完成临床试验、获得所需资金或政府支持、获得所需监管批准并开始对其产品进行商业销售或囤积订单的公司。有治疗HAE的许可疗法(包括Berinert®，Haegarda®，Cinryze®，Kalbitor®、塔赫兹罗(Takhzyro)®，Firazyr®(Icatibant)、通用icatibant和Ruconest®)，治疗某些补体介导的疾病，如PNH、aHUS、重症肌无力和视神经脊髓炎谱系障碍(Soliris®和UltomirisTM)、预防或治疗流感的产品(季节性流感疫苗、达菲®(奥司他韦)，仿制药奥司他韦，瑞沙®、和Inavir®，法韦拉韦和Xofluza™)，瑞德韦韦作为新冠肺炎的潜在治疗药物，以及在这些治疗领域和治疗FOP的临床开发中的一些额外产品。此外，世界各地的政府实体可能会提供奖励、赠款和合同，以鼓励对流感、冠状病毒、埃博拉病毒和其他病毒的预防和治疗药物的额外投资，这可能会进一步增加我们的竞争对手的数量和/或为某些竞争对手提供优势。有关我们的竞争对手、竞争产品或计划以及这些领域和其他治疗领域的竞争条件的进一步讨论，请参阅我们截至2019年12月31日的10-K年度报告中的“项目1.商业竞争”。
如果我们竞争对手的一个或多个产品或计划(包括目前尚未确定的潜在竞争对手)获得成功，我们产品的市场可能会减少或被淘汰。
与我们相比，我们的许多竞争对手和潜在竞争对手拥有的优势要大得多：
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资本资源； |
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研发资源，包括人员和技术； |
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监管经验； |
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临床前研究和临床试验经验； |
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制造和营销经验；以及 |
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生产设施。 |
这些竞争因素中的任何一个都可能阻碍我们的资金努力，使技术和候选产品失去竞争力，或者消除或减少对我们候选产品的需求。
法律和监管风险
我们受到与我们的产品和候选产品相关的各种法律法规的约束，如果我们或我们的合作伙伴不遵守这些法律法规，我们可能面临重大处罚。
我们或我们的合作伙伴与已批准产品相关的活动，如RAPIVAB/ALPIVAB(帕拉米韦)，或在他们获得监管批准后，我们正在开发的任何候选产品，如OrLADEYO、BCX9930、BCX9250和Galidesivir，都必须受到美国监管和执法机构(包括FDA、联邦贸易委员会、司法部以及州和地方政府)和外国对应机构(包括EMA、MHLW)的监管和执法机构的约束
我们负责报告不良药物体验，负责某些批准后研究，并可能承担与召回或撤回RAPIVAB/ALPIVAB在其获得批准的司法管辖区销售相关的责任和费用。我们还可能承担与我们签约或为我们的任何合作伙伴提供支持的RAPIVAB/ALPIVAB制造相关的责任。我们需要保持记录，并向监管机构提供与RAPIVAB/ALPIVAB相关的数据和报告(例如，风险评估和缓解策略、跟踪和跟踪要求、不良事件)，我们可能会招致某些促销监管和政府定价风险，所有这些风险都可能对我们的运营和财务状况产生重大不利影响。类似的责任将在监管部门批准我们目前正在开发的任何其他候选产品时适用。
此外，我们还受到联邦医生阳光法案和各州某些类似的医生支付和药品定价透明度立法的约束。我们还受到与医疗保健“欺诈和滥用”相关的各种联邦和州法律的约束，包括联邦和州的反回扣和虚假申报法。在美国以外，我们的业务所在的各个司法管辖区可能会受到类似的外国法律和法规的约束。这些法律法规适用于我们或我们的合作伙伴的运营、销售和营销实践、价格报告以及与医生、其他客户和第三方付款人的关系。反回扣法一般禁止制造商索取、提供、收受或支付任何报酬以产生业务，包括购买或开出特定药物的处方。虽然这些法律的具体规定各不相同，但它们的范围通常很广，可能没有任何法规、指导意见或法院裁决来澄清这些法律如何适用于特定的行业实践。虚假索赔法律禁止任何人在知情和自愿的情况下向第三方付款人(包括联邦医疗保险和医疗补助)提交虚假或欺诈性的报销或服务索赔，或对未按索赔提供的物品或服务提出索赔，或对医疗上不必要的物品或服务提出索赔。阳光条款适用于产品在某些政府计划下得到报销的制造商，并要求这些制造商每年向联邦政府披露向医生(定义为包括医生、牙医、验光师、足科医生和脊椎按摩师)和教学医院以及教学医院支付的某些款项。, 医生(如上所述)及其直系亲属持有的所有权和投资权益。州法律还可能要求披露药品价格信息和营销支出。尽管我们试图遵守这些法规，但我们或我们合作伙伴的做法可能会受到医疗欺诈和滥用、反回扣、虚假声明或类似法律的挑战。违反《医生阳光法案》和类似立法或欺诈和滥用法律的行为可能会受到民事或刑事制裁，包括罚款和民事罚款，以及未来被排除在参与政府医疗保健计划之外。
我们临床试验的首席研究员可能会不时担任我们的科学顾问或顾问，并获得与此类服务相关的报酬。在某些情况下，我们可能需要向某些监管机构报告其中一些关系，包括FDA和类似的外国监管机构。因此，FDA或其他监管机构可能会得出结论，认为我们与主要研究人员之间的财务关系会造成利益冲突，或以其他方式影响对该研究的解释。如果一项研究存在利益冲突，在适用的临床试验地点产生的数据的完整性可能会受到质疑，或者临床试验本身的效用可能会受到威胁。这可能导致FDA或其他监管机构延迟批准或拒绝我们的上市申请(视情况而定)，并可能最终导致我们的一个或多个候选产品的上市审批被拒绝。
我们保留了对FDA和EMA的许多未完成的审批后承诺，由于各种原因，我们可能无法成功或按时完成这些承诺，包括但不限于缺乏完成研究的资金，以及适当的地点、调查人员或研究对象兴趣不足。例如，作为RAPIVAB/ALPIVAB批准的条件之一，我们被要求完成儿科患者试验，并将这些临床试验的最终结果提交给FDA和EMA。如果我们未能遵守批准后的法律和法规要求，我们可能会受到处罚，我们的产品可能会受到FDA和其他监管机构的持续记录和报告要求、审查和定期检查。产品的监管批准可能会受到该产品可能用于市场的指定用途的限制，或者受到限制我们推广、销售或分销产品能力的其他限制性批准条件的限制。此外，RAPIVAB/ALPIVAB和任何其他未来候选产品的批准可能需要在批准后进行昂贵的测试和监督，以监测其安全性或有效性。
广告和促销活动受到FDA严格的规则和监督，作为NDA持有者，我们可能要对任何不符合规则和规定的广告和促销活动负责。特别是，所有宣传材料和活动中的声明必须与FDA批准的经批准的产品一致，必须得到适当的证实，并与有关产品安全风险和限制的信息保持相当的平衡。我们还被要求就我们的产品进行适当的真实、非误导性和非宣传性的科学交流，适用的监管机构、竞争对手和其他第三方可能会认为我们没有遵守这些规定。除了医学教育工作外，我们可能会提供病人支援服务，以协助使用我们的商业认可产品接受治疗的病人，这些产品已日益成为政府调查的重点。
有关批准产品的不良事件信息必须进行审核，作为NDA持有者，我们必须向FDA和其他监管机构快速定期提交不良事件报告。此外，除FDA外，产品的研究、制造、分销、销售和推广还可能受到各个联邦、州和地方当局的监管，包括联邦医疗保险和医疗补助服务中心、美国卫生与公众服务部的其他部门、美国司法部和司法部内的各个联邦检察官办公室、州和地方政府以及与前述类似的外国机构。所有这些活动还可能受到医疗保健虚假索赔和欺诈和滥用法律的约束，以及消费者保护和不正当竞争法律的约束。
如果我们与RAPIVAB/ALPIVAB或受医疗保健法律法规约束的其他产品有关的运营被发现违反了上述任何医疗欺诈和滥用法律或适用于我们的任何其他政府法规，我们可能会受到惩罚，包括民事和刑事处罚、损害赔偿、罚款以及削减或重组我们的业务。对我们业务的任何处罚、损害赔偿、罚款、缩减或重组都可能对我们的业务运营能力和财务业绩产生不利影响。虽然合规项目可以降低因违反这些法律而受到调查和起诉的风险，但这些风险并不能完全消除。任何针对我们违反这些法律的行为，即使我们成功地进行了辩护，也可能导致我们招致巨额法律费用，并转移我们管理层对业务运营的注意力。此外，实现并持续遵守所有适用的欺诈和滥用法律可能代价高昂。
我们的员工和顾问可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求，这可能会给我们造成重大责任并损害我们的声誉。
我们的员工和顾问有欺诈或其他不当行为的风险，包括故意不遵守FDA的规定或类似的外国监管机构的规定，向FDA或类似的外国监管机构提供准确的信息，遵守我们制定的制造标准，遵守联邦和州医疗欺诈和滥用法律法规以及由类似的外国监管机构制定和执行的类似法律和法规，准确报告财务信息或数据，或向我们披露未经授权的活动。员工和顾问的不当行为也可能涉及不当使用在临床试验过程中获得的信息，这可能导致监管制裁和严重损害我们的声誉。并非总是能够识别和阻止员工和顾问的不当行为，我们为发现和防止此类行为而采取的预防措施可能无法有效控制未知或失控的风险或损失，或保护我们免受因不遵守此类法律、标准或法规而引起的政府调查或其他行动或诉讼。如果对我们采取任何此类行动，而我们没有成功地为自己辩护或维护自己的权利，这些行动可能会对我们的业务和经营结果产生重大影响，包括施加巨额罚款或其他制裁。
我们和我们的合作伙伴可能会受到新的立法、监管建议和医疗保健付款人倡议的约束，这些可能会增加我们的合规成本，并对我们或我们的合作伙伴营销我们的产品、获得合作伙伴和筹集资金的能力产生不利影响。
《患者保护和平价医疗法案》(Patient Protection and Affordable Care Act，简称PPACA)对美国医疗保健的提供方式进行了广泛的改革。PPACA包括了许多影响制药公司的条款，其中一些条款立即生效，另一些条款在过去几年里已经生效。例如，PPACA通过私人医疗保险改革和扩大医疗补助，将医疗保险覆盖范围扩大到没有保险的人。PPACA还向制药商施加了大量成本，例如增加了支付给医疗补助计划的回扣的责任，必须向联邦医疗保险处方药福利的某些参与者提供新药折扣，向美国所有品牌处方药制造商征收年费，以及扩大现有计划，要求某些类型的医院和联邦补贴诊所提供药品折扣。PPACA还包含成本控制措施，这些措施可能会降低医疗保健项目和服务(包括药品)的总体报销水平。它还要求报告和公开披露制药公司向医生和教学医院提供的付款和其他价值转移。
我们预计，现任总统政府和美国国会可能会继续寻求修改、废除或以其他方式废除PPACA的全部或某些条款，或进行其他影响制药业的改革。例如，特朗普政府已经采取了几项行政行动，包括发布了一些行政命令，这可能会对FDA从事常规监管和监督活动的能力造成重大负担，或者以其他方式大幅推迟，比如通过制定规则、发布指导意见以及审查和批准营销申请来执行法规。FDA人手不足可能会导致FDA反应迟缓，或在既定的处方药使用费法案时间框架内审查提交或申请的能力出现延误，发布法规或指导意见，或及时或根本无法实施或执行监管要求。关于现任总统政府和美国国会可能对PPACA特别是整个医疗行业产生的影响，仍然存在重大不确定性，任何变化都可能需要时间来展开。因此，我们无法预测未来可能采取的PPACA或其他医疗改革举措将对我们的业务产生什么影响。
政府、保险公司、管理医疗机构和其他医疗服务付款人为控制或降低医疗成本所做的持续努力，可能会导致我们医药产品的净收入减少，并降低我们开发工作的潜在回报。此外，制药和设备制造商还必须报告和披露上一历年向医生及其直系亲属支付的某些款项和转移的价值，以及他们持有的投资权益。未提交所需信息可能导致未在年度提交的报告中报告的付款、价值转移或所有权或投资利益的民事罚款。遵守PPACA和有类似规定的州法律是困难和耗时的，不遵守这些州法律的公司将面临民事处罚。由於这些法律的广泛性和避风港的狭窄程度，我们的一些商业活动可能会受到一项或多项这类法律的挑战。这样的挑战可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生实质性的不利影响。
此外，还有其他一些旨在改变制药业的立法和监管提案。例如，在某些州和联邦一级已经颁布了立法，要求开发电子谱系，通过分销系统在可销售单位级别跟踪和追踪每一种处方药。遵守这些电子谱系要求可能会增加我们的运营费用，并给我们带来巨大的行政负担。此外，我们的合规性可能被认为是不够的，我们可能会面临对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景的实质性不利影响。作为这些和其他新提议的结果，我们可能决定改变我们目前的运营方式，提供额外的福利或改变我们的合同安排，任何这些都可能对我们的业务、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。
在美国和其他市场获得足够的保险和报销对于RAPIVAB或我们可能推向市场的任何其他产品(包括OrLADEYO)的商业成功至关重要。最近在美国，政府加强了对制造商为其销售产品定价的方式的审查，导致国会进行了几次调查，并提出了旨在改革政府计划补偿方法等内容的法案。美国个别州越来越积极地通过立法和实施旨在控制药品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制、营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量购买。地区卫生保健机构和个别医院越来越多地使用招标程序来确定哪些药品和哪些供应商将包括在他们的处方药和其他医疗保健计划中。第三方付款人越来越多地挑战医疗产品和服务的价格，在某些情况下，还对特定药品的覆盖范围施加限制。许多第三方付款人协商医疗服务和产品的价格，并制定制定定价和报销水平的处方。将一种产品排除在处方之外可能会导致其在第三方付款人的患者群体中的使用量大幅减少。获得保险的过程可能既漫长又昂贵，我们预计可能需要几个月的时间，才能让特定的付款人对我们的产品进行初步审查，并就保险做出决定。例如, 第三方付款人可能需要我们提供成本效益分析数据，以证明RAPIVAB或我们可能推向市场的任何其他产品(包括OrLADEYO)的成本效益。对于任何第三方付款人，我们可能无法提供足够的数据，以与竞争产品类似或优先的方式获得报销，或者根本无法提供可能对我们的业务、财务状况和运营结果产生重大不利影响的数据。
我们面临数据安全和隐私风险，我们实际或认为不遵守与隐私和数据保护相关的法规和其他法律义务可能会损害我们的业务。
我们受到与隐私和数据保护相关的法律义务的约束。*遵守美国和国际数据保护法律法规可能要求我们在合同中承担更繁重的义务，限制我们收集、使用和披露数据的能力，或者在某些情况下，影响我们在某些司法管辖区的运营能力。例如，我们受《加州消费者隐私法》(California Consumer Privacy Act)的约束，该法案赋予加州居民更大的权利，可以访问和要求删除他们的个人信息，选择不分享某些个人信息，并获得有关他们的个人信息如何被使用的详细信息。我们还受欧盟的一般数据保护法规的约束。有关国际隐私法律和法规的更多讨论，请参阅“风险因素-与我们的业务相关的风险-与国际运营相关的风险-我们实际或被认为未能遵守欧洲政府法规以及与隐私、数据保护和信息安全相关的其他法律义务，这可能会损害我们的业务”。如果不遵守这些法律法规，可能会导致政府执法行动、私人诉讼或损害我们的声誉和业务。
如果由于我们使用危险材料而违反了适用于此类材料的任何环境控制或法规，我们可能会在补救工作中招致大量成本和费用。
我们的研究和开发涉及对危险材料、化学品和各种放射性化合物的控制使用。我们受联邦、州和地方法律法规的约束，这些材料和一些废物的使用、储存、搬运和处置都受联邦、州和地方法律法规的约束。这些材料可能会发生意外污染或伤害。一旦发生事故，我们可能会对由此造成的任何损害负责，任何责任都可能超出我们的资源范围。遵守或违反环境法律法规可能需要我们招致大量意想不到的成本，这将对我们的运营结果产生实质性和不利的影响。
知识产权风险
如果我们不能充分保护或执行我们的知识产权或获得他人专利的权利，这些权利的价值就会缩水。
我们的成功在一定程度上将取决于我们和我们合作伙伴获得、保护和执行可行知识产权的能力，包括但不限于我们公司及其产品、方法、流程和我们可能许可或开发的其他技术的商号、商标和专利保护，保护我们的商业秘密，以及在不侵犯国内外第三方专有权利的情况下运营的能力。生物技术和制药公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，最近成为许多诉讼的主题。无论是美国专利商标局(USPTO)、专利合作条约办公室，还是美国和其他司法管辖区的法院，对于许多生物技术和制药专利所允许的权利要求的广度或提供的保护程度，都没有一致的政策或可预测的裁决。此外，我们可能不会对所有候选产品进行全球专利保护，我们的知识产权可能不会在世界上所有国家得到法律保护或强制执行。在某些司法管辖区，我们在某些计划(包括我们的HAE计划)中的某些候选产品的专利寿命可能很短，甚至根本没有，因此我们可能依赖孤立药物独占性或数据独占性。不能保证我们将在每个司法管辖区获得孤儿药物专有权或数据专有权。此外，在某些司法管辖区，我们可能依赖配方专利或使用方法专利。获得专利的能力以及专利配方和使用方法的强制执行都可能是高度不确定的，并且可能因司法管辖区的不同而有所不同。, 因此，在某些司法管辖区，此类专利可能无法充分防止竞争对手和潜在的侵权者。因此，这类专利保护的权利的有效性、范围、可执行性和商业价值是高度不确定的。
在我们认为专利保护不合适或不能获得的情况下，我们也依靠商业秘密来保护技术。然而，商业秘密很难保护。如果我们不能对我们的技术和与我们的合作者和顾问相关的其他机密信息保密，我们接受专利保护或保护我们专有信息的能力可能会受到威胁。
我们可能会卷入保护或强制执行我们的专利、我们合作伙伴的专利或我们的其他知识产权的法律程序，这可能是昂贵、耗时和不成功的。
竞争对手可能会侵犯或以其他方式侵犯我们的专利、许可人的专利或我们的其他知识产权。为了对抗侵权或未经授权的使用，我们可能会被要求提出法律索赔，这可能是昂贵、耗时和不成功的。任何法律程序的不利结果都可能使我们的一项或多项专利面临风险。我们的成功在一定程度上取决于避免侵犯其他各方的专利和其他知识产权，以及避免违反与我们的技术和产品相关的任何许可。在美国，近年来提交的专利申请的保密期为18个月，而较早的申请在专利发布之前不会公布。因此，避免专利侵权可能很困难，我们可能会无意中侵犯第三方专利或专有权利。这些第三方可能会对我们、我们的合作伙伴或许可人提出索赔，即使解决方案对我们有利，也可能导致我们招致巨额费用，如果解决方案对我们不利，还可能导致我们支付大量损害赔偿。此外，如果对我们、我们的合作伙伴或许可人提起专利侵权诉讼，我们或他们可能被迫停止或推迟在我们侵权的一个或多个专利覆盖的一个或多个国家进行任何侵权产品的研究、开发、制造或销售，除非我们能够获得专利持有人的许可。此类许可可能无法以可接受的条款获得，或者根本无法获得，特别是在第三方正在开发或营销与侵权产品竞争的产品的情况下。即使我们、我们的合作伙伴或我们的许可方能够获得许可，这些权利也可能是非排他性的，这将使我们的竞争对手能够获得相同的知识产权。
如果我们或我们的合作伙伴不能或不能在任何具有商业利益的领域或世界任何地区充分启动、保护、捍卫或执行我们的知识产权，我们希望为我们的产品、方法、流程和其他技术寻求监管批准的地方，候选产品产生收入的价值将会降低。此外，如果我们的产品、方法、流程和其他技术或我们对这些产品、流程和其他技术(包括但不限于任何商号、商标或商业战略)的商业使用侵犯了其他方的专有权，我们可能会产生巨额成本。美国专利商标局和其他司法管辖区的专利局已经为我们的各种发明颁发了一些专利，我们还从不同的机构获得了几项专利的内部许可。我们已经向美国专利商标局提交了额外的专利申请和临时专利申请。我们已经提交了一些相应的外国专利申请，并打算酌情提交更多的外国和美国专利申请。我们还在全球范围内提交了某些商标和商号申请。我们不能向您保证：
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针对同类产品的竞争对手，任何专利所能提供的保护程度和范围； |
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是否以及何时会颁发专利； |
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如果真的发出专利，我们不能肯定我们是否能够充分捍卫这些专利，以及我们是否能够充分执行这些专利；或 |
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其他公司是否会获得要求与我们的专利申请所涵盖的方面类似的专利。 |
如果美国专利商标局或其他外国专利局支持向他人颁发的专利，或者如果美国专利商标局批准其他国家提交的专利申请，我们可能不得不：
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获得许可或重新设计我们的产品或流程以避免侵权； |
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停止使用该等专利中要求保护的标的；或 |
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赔偿损失。 |
我们可能会提起或其他人可能对我们提起与知识产权有关的诉讼或行政诉讼，包括向美国专利商标局或其他外国专利局提起的诉讼。在与专利或专利申请相关的任何诉讼或其他程序中，任何对我们不利的判决都可能对我们的业务、财务状况和运营结果产生重大不利影响。此外，无论我们胜诉与否，任何此类诉讼的费用都可能很高。
我们的成功还有赖于我们的科技人员的技能、知识和经验，这些都不是可以申请专利的。为了帮助保护我们的权利，我们要求所有员工、顾问、顾问和合作伙伴签订保密协议，禁止向公司以外的任何人披露机密信息，并要求向我们披露和分配他们的想法、发展、发现和发明。在他人未经授权使用或披露或合法开发我们的商业秘密、专有技术或其他专有信息的情况下，这些协议可能无法为我们的商业秘密、专有技术或其他专有信息提供足够的保护，如果我们的任何专有信息被披露，我们的业务将受到影响，因为我们的收入取决于我们是否有能力许可我们的候选产品或将其商业化，任何此类事件都将严重损害该等候选产品的价值。
产品责任风险
如果使用或误用我们的产品导致人身伤害或死亡，并且我们的产品责任保险覆盖范围可能不足，我们将面临固有的责任风险。
如果我们或合作伙伴未来可能销售的帕拉米韦、福洛地辛或任何其他经监管机构批准的产品的使用或滥用损害了人体健康，我们可能会面临消费者、医疗保健提供者、制药公司、第三方付款人或其他人对我们提出的代价高昂且具有破坏性的产品责任索赔。在临床试验中使用我们的候选产品，包括上市后的临床研究，也可能使我们面临产品责任索赔。我们无法预测使用我们的产品或测试候选产品可能导致的所有可能的伤害或副作用，因此，我们目前的保险金额可能不足以支付我们可能产生的所有责任或防御成本。对我们提出的产品责任索赔或一系列索赔可能会导致超出我们资源范围的重大责任。即使索赔不成功，为此类索赔辩护的成本和潜在的负面宣传也可能对我们的业务有害。
我们面临着与在人体临床试验中测试我们的候选产品相关的固有的产品责任风险，并且当我们将候选产品商业化时，我们将面临更大的风险。我们为我们的临床试验投保了产品责任险。临床试验和产品责任保险正变得越来越昂贵。因此，我们可能无法以合理的成本获得足够的保险或增加现有的承保范围，以保护我们免受可能对我们的业务产生重大不利影响的损失。如果我们的产品或候选产品造成或声称造成伤害或被发现不适合消费者使用，个人可以向我们提出产品责任索赔。对我们提出的任何产品责任索赔，无论是否合理，都可能导致：
| ● |
大大超过我们产品责任保险的责任，如果有的话，我们将被要求从其他来源支付； |
| ● |
增加我们的产品责任保险费率，或无法在未来以可接受的条件维持保险范围，或根本不能； |
| ● |
临床试验志愿者或患者退出； |
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损害我们的声誉和我们产品的声誉，导致销售额下降； |
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可能需要代价高昂的召回或产品修改的监管调查； |
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诉讼费用；以及 |
| ● |
把管理层的注意力从管理我们的业务上转移开。 |
与我们的合同安排有关的风险
我们面临与政府资助项目相关的风险；如果BARDA/HHS或NIAID/HHS从我们的合同中取消、减少或推迟资金，这将对与此类资金相关的项目产生重大负面影响，并可能对我们的收入和现金流产生重大负面影响。
我们已经完成了与BARDA/HHS签订的开发RAPIVAB的合同，并与BARDA/HHS和NIAID/HHS签订了开发伽利西韦的合同，用于治疗由核糖核酸病原体引起的疾病，包括新冠肺炎、马尔堡病毒病、黄热病和埃博拉病毒病。在与这些政府机构签订合同时，我们必须遵守美国政府的各种合同要求，包括费用报销研发合同的一般条款，这可能会限制我们的报销，如果我们被发现违反了合同，可能会导致合同终止。如果美国政府为了方便而终止与我们的任何合同，或者如果我们因未能按照合同时间表和条款履行合同而违约，可能会对我们的现金流和运营造成重大负面影响。
美国政府合同通常包含一些商业合同中通常找不到的非常条款，与不依赖美国政府合同的竞争对手相比，这些条款可能会给我们带来劣势和额外的风险。这些风险包括美国政府单方面采取以下行动的能力：
| ● |
无故或无故终止或缩小合同范围； |
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解释相关法规(联邦收购条例条款)； |
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要求在可能对我们不利的情况下履行义务； |
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要求进行正在进行的审查，美国政府将审查该项目及其合同下的选项； |
| ● |
控制资金的时间和数额，这会影响我们项目的开发进度； |
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审核并反对我们与合同相关的成本和费用，包括分摊的间接成本。 |
为了方便起见，或者如果我们因未能按照合同时间表和条款履行合同而违约，美国政府可能会终止与我们的合同。便利终止条款通常使我们只能收回已发生或承诺的成本，以及在终止之前完成的工作的和解费用和利润。根据违约条款，终止协议不允许这些恢复。在合同终止或合同到期时，美国政府可以对逐步结束和终止费用提出异议，并可以质疑合同项下的先前费用，并拒绝支付这些费用。如果我们选择挑战美国政府拒绝根据合同支付某些款项，这样的挑战可能会让我们承担大量额外费用，我们可能会收回，也可能无法收回。此外，如果美国政府为了方便而终止与我们的合同，或者如果我们因未能按照合同时间表和条款履行合同而违约，可能会对我们的现金流和运营造成重大负面影响。
作为美国政府承包商，我们必须遵守与我们的会计实践相关的适用法律、法规和标准，并接受定期审计和审查。作为任何此类审计或审查的一部分，美国政府可能会审查我们的内部控制系统和政策(包括与我们的采购、财产、估算、薪酬和管理信息系统相关的系统)的充分性和遵守情况。根据现行的BARDA/HHS和NIAID/HHS Galidesivir合同进行的审计可能在美国政府选举时进行，并已在2015财年结束；随后的所有财年仍是公开和可审计的。根据审计结果，美国政府可能会调整我们与合同相关的成本和费用，包括分配的间接成本。这一调整可能会影响在历史基础上报告的收入，并可能前瞻性地影响我们合同项下的现金流。此外，如果BARDA/HHS或NIAID/HHS确定某些成本和费用是不允许的，或确定分配的间接成本率高于实际间接成本率，BARDA/HHS或NIAID/HHS将有权因此向我们追回任何多付的款项。此外，如果审计或审查发现任何不当或非法活动，我们可能会受到民事、刑事处罚和行政制裁，包括终止合同、没收利润、暂停付款、罚款以及暂停或禁止与美国政府做生意。如果有人指控我们有不当行为，我们的声誉也会受到严重损害。此外，根据美国政府采购规定，我们的某些成本可能不能报销或不能根据合同获得补偿。此外，作为美国政府承包商，我们面临着更大的调查风险, 与私营商业公司相比，刑事起诉、民事欺诈、举报人诉讼和其他法律行动和责任。
潜在的政府使用或销售我们的抗病毒药物存在风险。
政府在紧急情况或其他情况下使用或销售我们的抗病毒药物-包括治疗流感的帕拉米韦或可能治疗新冠肺炎的伽利西韦-可能会给我们或我们的合作伙伴带来风险。我们不能保证政府使用我们的抗病毒药物(无论是否如其目前的适应症所示)将被证明是普遍安全、耐受性良好和有效的。任何政府在任何国家销售或使用我们的抗病毒药物(在紧急情况下或其他情况下)都可能给我们或我们的合作伙伴带来责任。
我们已经与疾病预防控制中心签订了一份合同，在五年内购买多达5万剂RAPIVAB(帕拉米韦注射液)。此外，我们正在进行一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，以评估加利西韦对新冠肺炎患者的安全性、临床疗效和抗病毒作用。该试验由NIAID/HHS资助。我们正在与NIAID/HHS和学术合作者进行研究，以评估伽利西韦在体外和动物模型中对导致新冠肺炎的SARS-CoV-2病毒的活性。我们还在与NIAID/HHS合作，以提高生产产量并扩大目前的药物供应。不能保证我们或我们的制造商能够完全满足这些或未来安排对此类抗病毒药物的需求。此外，政府实体未来订购我们的抗病毒药物时，我们可能得不到优惠的采购价格。我们的竞争对手可能会开发出能够与任何选定用于政府销售或使用的抗病毒药物竞争或取代的产品。我们可能会在没有现有知识产权保护或无法成功执行知识产权的市场上面临竞争。
我们不能保证我们为帕拉米韦建立的非美国合作伙伴关系会在这些国家导致帕拉米韦的任何订单，也不能保证帕拉米韦会被批准用于任何用途，或者会在其他国家获得市场批准。不能保证伽利西韦将被批准在任何国家使用。如果在任何国家/地区获得任何紧急使用或市场批准，不能保证在这些国家/地区对适用产品或候选产品的任何政府订单或商业化将会对我们产生重大或有利可图的效果。
如果我们未能达到里程碑或支付年度最低付款或以其他方式违反我们在许可协议下的义务，我们的许可方可以终止我们与他们的协议，并寻求额外的补救措施。
如果我们不能或未能履行付款义务、与监管申报时间、产品供应义务、审批后承诺或开发和商业尽职调查义务相关的业绩里程碑；不能或未能按照适用条款支付里程碑付款或材料数据使用付款；或未能支付与我们的产品或候选产品相关的任何许可证项下的最低年度付款，我们的许可人可以终止适用的许可证或寻求其他可用的补救措施。因此，我们将停止各自候选产品的开发或该产品的商业化。
根据吾等与Shionogi的许可协议(“Shionogi协议”)，Shionogi支付的特许权使用费及里程碑款项须由Royalty Sub用于履行其医药票据项下的责任，且一般不会提供予吾等作其他用途，除非及直至Royalty Sub已全数偿还其在医药票据项下的责任。
2011年3月，我们的全资子公司特许权使用费子公司发行了本金总额为3,000万美元的医药债券。医药票据主要以(I)Shionogi协议项下若干特许权使用费及里程碑付款作为抵押，根据Shionogi协议，Shionogi向吾等授予在日本及台湾销售帕拉米韦的权利，(Ii)吾等根据吾等就发行医药票据而订立的日元/美元货币对冲协议获得若干付款的权利，及(Iii)吾等质押吾等于特许权使用费Sub的股权。Shionogi根据Shionogi协议向吾等支付的非政府销售款项一般不会用于其他目的，除非及直至版税Sub已悉数偿还其在医药票据项下的责任。因此，这些资金一直并将继续被要求专门用于特许权使用费子公司的偿债，我们不能将其用于产品开发或其他目的。自2014年9月1日以来，Shionogi支付的款项不足以支付特许权使用费Sub根据医药票据承担的义务，导致自那时以来医药票据持续发生违约事件。由于违约事件持续发生，医药债券持有人可能会要求加快医药债券的发行速度，取消医药债券的抵押品抵押品赎回权，以及我们在特许权使用费附属公司的股权，并可以根据契约或与医药债券相关的其他文件行使他们可获得的其他补救措施。在这种情况下，我们可能没有意识到在偿还医药票据后可能产生的未来特许权使用费的好处，我们可能会招致法律费用，否则我们可能会受到不利影响。
医药债券的最终法定到期日为2020年12月1日，届时医药债券的未偿还本金以及应计和未付利息将全部到期。特许权使用费Sub未能于2020年12月1日最终到期日全数偿还医药债券的未偿还本金，连同任何应计及未付利息，将构成医药债券的额外违约事件。我们目前预计特许权使用费Sub将不能在最终到期时偿还医药票据。我们无法预测医药债券持有人是否会因医药债券持续违约事件而寻求任何补救措施，或者如果特许权使用费子公司未能在最终到期日全额支付医药债券，是否会在最终到期日寻求任何补救措施。医药注释是版税Subb的义务。因此，我们目前预计医药票据的持续违约事件或特许权使用费Sub未能在最终到期时偿还医药票据，将不会对我们未来的经营业绩或现金流产生重大影响。然而，我们不能向您保证情况会如此，也不能保证我们不会因医药债券持续违约事件或版税Sub未能在到期时偿还医药债券而受到不利影响。
由于Pharma Notes项下存在持续违约事件，因此Pharma Notes的持有者可能会要求加快Pharma Notes的发行速度，并取消保证Pharma Notes和我们在特许权使用费Sub的股权的抵押品的抵押品赎回权。此外，我们目前预计特许权使用费子公司将无法在2020年12月1日最终到期时偿还医药债券。因此，我们可能无法意识到将来支付专利费的好处，否则我们可能会在偿还医药票据后获得收益，否则我们可能会受到不利影响。
由于特许权使用费附属公司一直未能履行其于医药票据项下的责任，以及医药票据项下持续发生违约事件，因此，医药票据持有人或可要求加快医药票据的发行速度，取消以医药票据及吾等于特许权使用费附属公司的股权为抵押的抵押品的赎回权，并可根据契约或与医药票据有关的其他文件行使其可获得的其他补救措施。在这种情况下，我们可能没有意识到在偿还医药票据后可能产生的未来特许权使用费的好处，我们可能会招致法律费用，否则我们可能会受到不利影响。此外，医药债券的最终法定到期日为2020年12月1日，届时医药债券的未偿还本金以及应计和未付利息将全部到期。特许权使用费Sub未能于2020年12月1日最终到期日全数偿还医药债券的未偿还本金，连同任何应计及未付利息，将构成医药债券的额外违约事件。我们目前预计特许权使用费Sub将不能在最终到期时偿还医药票据。我们无法预测医药债券持有人是否会因医药债券持续违约事件而寻求任何补救措施，或者如果特许权使用费子公司未能在最终到期日全额支付医药债券，是否会在最终到期日寻求任何补救措施。医药注释是版税Subb的义务。因此，我们目前预计医药票据的持续违约事件或特许权使用费Sub未能在最终到期时偿还医药票据，将不会对我们未来的经营业绩或现金流产生重大影响。然而, 我们不能向您保证情况将会如此，也不能保证我们不会因医药债券持续违约事件或版税Sub未能在到期时偿还医药债券而受到不利影响，我们不能向您保证情况会是这样，也不能保证我们不会因医药债券持续违约或版税Subb未能在到期时偿还医药债券而受到不利影响。
我们第二次修订和重申的高级信贷安排包含的限制限制了我们经营业务的灵活性。如果发生提前还款事件或违约事件，包括对我们的重大不利变化，可能会对我们的业务产生重大不利影响，我们可能需要比我们预期的更早支付或偿还未偿债务。
第二次修订和重申的高级信贷安排包含各种限制我们从事特定类型交易的能力的公约。这些公约限制了我们的能力，其中包括：
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转让、出售、租赁、许可、转让或以其他方式处置我们的业务或财产的某些部分； |
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改变我们的业务性质； |
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清算或解散； |
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进行某些控制权或收购交易的变更； |
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招致或承担某些债务，包括根据第二次修订和重新启动的高级信贷安排获得额外部分债务； |
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对我们的资产授予某些类型的留置权； |
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修改、清算或转移某些抵押品账户中的资产； |
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向股东支付股利或进行一定的分配； |
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进行一定的投资； |
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与关联公司进行重大交易；以及 |
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修改现有债务或协作安排。 |
第二次修订及重订的高级信贷安排中所载的限制性契诺，可能导致我们或我们的股东在未经贷款人许可或未偿还所有第二次修订及重订的高级信贷安排义务的情况下，无法寻求我们或我们的股东可能认为有益的商机。
违反这些公约中的任何一项，都可能导致第二次修订和恢复的高级信贷安排的违约事件。如果(除其他事项外)我们的业务、运营或条件发生重大不利变化，可能包括临床试验中的负面结果，或者我们偿还第二次修订和重新启动的高级信贷安排项下的任何部分款项的前景受到重大损害，也将发生违约事件。在协议项下持续违约的情况下，贷款人可以选择宣布所有未清偿金额立即到期和应付，以我们根据第二次修订和重新启动的高级信贷安排向贷款人授予担保权益的抵押品进行抵押，或以其他方式行使有担保债权人的权利。第二项经修订及重订的高级信贷安排下的未偿还款项以本公司及其附属公司的几乎所有资产作抵押，不包括某些指定资产，但包括来自该等资产的收益。
与国际业务相关的风险
我们业务的国际扩张使我们面临商业、监管、政治、运营、金融和经济风险。
我们的业务战略包括国际扩张，包括产品在美国以外的商业化。我们目前正在进行临床研究和监管活动，并已经聘用了美国以外的员工，并预计将继续招聘。在国际上做生意涉及许多风险，包括但不限于：
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多重、相互冲突和不断变化的法律法规，如隐私和数据法规、透明度法规、税法、进出口限制、就业法、监管要求以及其他政府批准、许可和许可证； |
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引入新的卫生当局要求和/或改变卫生当局的期望； |
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我们或我们的合作伙伴未能获得并保持在不同国家使用我们产品的监管批准； |
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保护和执行我们的知识产权的复杂性和困难； |
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国外业务人员配备和管理困难； |
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与管理多个付款人报销制度、政府付款人或患者自付系统相关的复杂性； |
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我们打入国际市场的能力有限； |
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金融风险，如付款周期较长、应收账款难以收回、本地和地区性金融危机对我们产品的需求和付款的影响，以及受外币汇率波动的影响； |
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自然灾害和政治和经济不稳定，包括战争、恐怖主义、政治动荡、某些选举和投票的结果、实际或威胁到的突发公共卫生事件和疾病爆发(例如，包括最近的冠状病毒爆发)、抵制、通过或扩大政府贸易限制以及其他商业限制； |
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某些费用，包括差旅费、翻译费和保险费等； |
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监管和合规风险，涉及对可能属于美国《反海外腐败法》(FCPA)(包括其账簿和记录条款或反贿赂条款)或英国《反贿赂法》(UK Briefit Act)和类似外国法律法规的商业运营和活动保持准确信息和控制的风险；以及 |
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与受美国财政部外国资产控制办公室(Office Of Foreign Assets Control)制裁的任何实体开展业务有关的监管和合规风险。 |
这些因素中的任何一个都可能严重损害我们未来业务的国际扩张，从而损害我们的业务和经营结果。
此外，在一些国家，如日本和欧盟国家，处方药的定价受到政府的控制和准入。在这些国家，在收到产品的上市批准后，与政府当局进行定价谈判可能需要相当长的时间。为了在某些国家获得报销或定价批准，我们或我们的合作伙伴可能需要进行一项临床试验，将我们产品的成本效益与其他现有疗法进行比较。如果我们的产品无法获得报销，或者报销范围或金额有限，或者定价水平不令人满意，我们的业务可能会受到严重损害。
我们实际或认为未能遵守欧洲政府法规以及与隐私、数据保护和信息安全相关的其他法律义务，可能会损害我们的业务。
欧盟成员国、瑞士和其他国家已经通过了数据保护法律和法规，这些法规规定了重大的合规义务。例如，“一般数据保护条例”(“GDPR”)对个人数据的控制者和处理者提出了严格的要求，包括对“特殊类别数据”(包括位于欧盟的数据对象的健康、生物特征和基因信息)的特殊保护。此外，GDPR为欧盟成员国提供了广泛的权利来制定补充国家法律，例如与健康、基因和生物特征数据处理相关的法律，这可能会进一步限制我们使用和共享此类数据的能力，或者可能导致我们的成本增加并损害我们的业务和财务状况。GDPR赋予个人反对处理其个人信息的机会，允许他们在某些情况下要求删除个人信息，并赋予个人在其认为其权利受到侵犯时寻求法律补救的明确权利。此外，GDPR对将个人数据从欧盟转移到美国或其他被认为没有提供“充分”隐私保护的地区实施了严格的规定。
如果我们不遵守GDPR和欧盟成员国相关的国家数据保护法的要求(可能与GDPR略有偏离)，可能会被处以高达全球收入4%或2000万欧元(以金额较大者为准)的巨额罚款，此外，我们如果不遵守GDPR的要求，可能会面临诉讼和/或负面宣传，这可能会对我们的声誉和业务产生实质性的不利影响。由于GDPR的实施，我们需要建立额外的机制，以确保遵守新的数据保护规则。例如，GDPR要求我们向数据当事人做出更详细的披露，要求我们披露处理个人数据的法律依据，使我们更难获得有效的同意进行处理，将要求在大规模处理敏感个人数据(即健康数据)的情况下任命数据保护官员，在整个欧盟引入强制性的数据泄露通知，在我们与服务提供商签订合同时对我们施加额外的义务，并要求我们采取适当的隐私治理，包括政策、程序、培训和数据审计。
在我们进行临床试验的司法管辖区，我们受到当地数据保护机构的监督。我们依赖一些第三方来提供我们的服务，其中一些第三方代表我们处理欧盟个人的个人数据。我们须与每一家这类供应商订立合约安排，根据合约规定，他们只须按照我们的指示处理个人资料，并竭尽所能，确保他们有足够的技术和组织保安措施。
我们还受制于欧洲不断变化的有关电子营销和饼干的隐私法。欧盟正在用一套新规则取代电子隐私指令(2002/58/EC)，新规则的形式是一项将直接在每个欧洲成员国的法律中实施的规则。虽然这项电子隐私条例原计划于2018年5月25日通过，但它仍在欧洲立法程序中，通过的时间尚不清楚。
英国退出欧盟的决定可能导致监管和法律复杂性增加，这可能会使我们在欧洲开展业务变得更加困难，并在确保我们的产品候选产品在欧洲获得监管批准方面带来额外的挑战。
英国退出欧盟(Brexit)造成了政治和经济上的不确定性，包括适用于我们的运营和候选产品的监管框架，这种不确定性可能会持续多年。除其他后果外，英国退欧可能会扰乱英国和欧盟之间商品、服务和人员的自由流动，导致法律和监管复杂性增加，以及在欧洲开展业务的潜在成本上升。例如，英国退欧的准备工作导致了将EMA从英国迁至荷兰的决定。这一过渡可能会导致临床试验授权或上市授权意见的授予中断或延迟，新药配方中活性物质和其他成分的进出口中断，以及临床试验产品和最终授权配方的供应链中断。
监管框架中断的累积影响可能会大大增加产品在欧盟和/或英国的营销授权和商业化的开发周期。有可能会增加监管的复杂性，这可能会扰乱我们临床试验和监管批准的时间。此外，国家和国际法律法规的变化和法律上的不确定性可能会给我们的临床和监管战略带来困难。由于英国退欧或其他原因导致的任何延迟获得或无法获得任何营销批准，都将阻止我们将候选产品在英国和/或欧盟商业化，并限制我们创造收入、实现和维持盈利的能力。
此外，由于英国脱欧，其他欧洲国家可能会寻求就其是否继续留在欧盟进行公投。考虑到这些可能性和其他我们可能没有预料到的可能性，以及没有类似的先例，目前尚不清楚英国退出欧盟将产生什么财务、监管和法律影响，这种退出将如何影响我们，以及我们的业务可能受到多大程度的不利影响。
与技术相关的风险
如果我们的设施受损或长时间断电，我们的业务将受到影响。
我们将临床和稳定性样本存储在我们的设施中，如果我们的设施遭受物理损害或长时间停电，这些样本可能会受损。除了备用发电机外，我们还有备用电源系统，以维持所有关键功能的电力供应，但这些样品的任何损失都可能导致我们的药物开发过程严重延误。
此外，我们将大部分临床前和临床数据存储在我们的设施中。大多数关键数据的副本都在异地得到保护。我们的计算机系统的任何重大降级或故障都可能导致我们的数据计算不准确或丢失。数据丢失可能会导致我们的药物开发过程出现重大延误，任何系统故障都可能损害我们的业务和运营。
我们的信息技术系统的严重中断或网络安全漏洞可能会对我们的业务造成不利影响。
我们愈来愈依赖资讯科技系统来运作我们的业务。此外，美国食品及药物管理局(FDA)和类似的外国监管机构还对潜在药品的记录保存和存储等方面进行了监管。目前，我们的大部分临床前研究数据、临床数据和生产数据都存储在我们的设施中。虽然我们确实在异地存储了大多数临床数据的重复副本，并且我们系统的定期备份中包含了很大一部分数据，但如果我们的设施受到损坏，或者如果我们的供应商数据系统发生故障、遭受损坏或损坏，我们可能会丢失重要数据。
与我们行业中的其他公司一样，我们的网络和基础设施可能容易受到网络攻击或入侵，包括来自计算机黑客、外国政府、外国公司或竞争对手的攻击或入侵，或者可能被员工失误、渎职或其他干扰所攻破。关键信息技术系统的崩溃、入侵、腐败、破坏或中断可能对业务产生负面影响。如果我们的系统损坏、无法正常运行或变得不可用，我们可能会产生大量的维修或更换成本，我们可能会丢失关键数据以及执行关键功能的能力中断或延迟，这可能会对我们的业务、财务状况或运营结果产生不利影响。对我们数据安全的任何损害也可能导致违反适用的隐私和其他法律、重大的法律和财务风险、损害我们的声誉、丢失或滥用信息以及对我们的数据安全措施失去信心，这可能会损害我们的业务。不能保证我们保护我们的数据和信息技术系统的努力会防止我们的系统或与我们有业务往来的第三方的系统出现故障或入侵，任何此类事件都可能对我们的业务产生不利影响。
与投资我们的普通股有关的风险
我们现有的主要股东持有相当数量的普通股，可能会影响重大的公司决策，这可能会与其他股东的利益发生冲突。
我们的几个股东持有我们已发行普通股的5%以上。我们的前十大股东拥有BioCryst超过50%的股份，可以单独或作为一个整体，基于他们的集中所有权来影响我们的运营。这些股东，如果他们一起行动，也许能够影响需要股东批准的事项的结果，包括我们董事的选举和其他公司行动。
我们的股票价格一直很不稳定，而且很可能会继续波动，这可能会导致我们普通股的投资价值大幅缩水。
生物技术公司的证券市场价格总体上一直非常不稳定，未来可能会继续非常不稳定。此外，我们的股价经常波动，这些波动往往与我们的财务业绩无关。在截至2020年9月30日的12个月里，我们股票的52周市价区间为每股1.38美元至6.29美元。除了本部分描述的其他风险因素外，以下因素可能对我们普通股的市场价格产生重大影响：
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本公司或其竞争对手发布技术创新或新产品的公告； |
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与专利或专有权利有关的发展或争议； |
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通过出售我们的普通股或其他衍生证券进行额外摊薄； |
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新的或现有的许可或合作协议以及政府合同的状况； |
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有关我们项目状态的公告； |
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有关新的强毒流感病毒株的发展和公告； |
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我们或我们的合作伙伴实现或未能实现发展里程碑； |
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宣传与我们或我们的竞争对手正在开发的产品有关的实际或潜在的医疗结果； |
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就某些公共卫生问题进行宣传，我们正在或可能针对这些问题开发治疗方法； |
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美国和其他国家的监管动态； |
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公众对药品安全的关注； |
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经营业绩的实际或预期波动； |
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改变证券分析师的财务估计或建议； |
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医疗保健支付系统结构的变化，包括价格管制立法的发展； |
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我们或我们的竞争对手宣布重大收购、战略合作伙伴关系、合资企业或资本承诺； |
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重要人员或董事会成员的增减； |
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现有股东(包括高级管理人员或董事)大量购买或出售我们的股票； |
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经济和其他外部因素或其他灾难或危机；以及 |
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我们财务业绩的周期波动。 |
未来证券的出售和发行可能会稀释我们现有股东的所有权利益，并导致我们的股票价格下跌。
未来现有股东向公开市场出售我们的普通股可能会导致我们股票的市场价格下跌。截至2020年10月31日，我们的普通股流通股为176,565,622股。我们可能会不时发行与许可证安排、合作、合并或收购有关的证券。我们也可以自行出售普通股或其他股权证券的股份，价格和条款将在出售时确定。
截至2020年10月31日，根据我们修订和重订的股票激励计划，我们有18,362,390股可供发行的股票期权和11,433,039股可供发行的股票；根据我们的激励股权激励计划，有3,671,668份可供发行的股票和728,332股可供发行的股票；根据我们修订和重订的员工购股计划，可供发行的股票有2,872,764股。此外，我们还可以在修订后的股权激励计划或修订后的激励股权激励计划之外进行股权奖励。现有股票期权、限制性股票单位和未来可能的股票期权、股票增值权和股票奖励所涉及的股票已根据表格S-8的登记声明进行登记。
如果部分或全部此类股票在短期内出售或以其他方式在公开市场发行，我们现有股东的所有权权益可能会被稀释，所有公开交易的股票的价值可能会下降，因为市场可能无法以当时的市场价格吸收这些股票。此外，这样的出售和发行可能会使我们在未来以管理层认为可以接受的时间和价格出售股权证券或股权相关证券变得更加困难，或者根本不能。
于2017年3月，吾等与Baker Bros.Advisors LP的联属实体(“Baker Entities”)订立登记权利协议，规定如有要求，吾等将登记Baker实体实益拥有的普通股股份，以便根据证券法转售。根据注册权协议，我们的登记义务涵盖贝克实体当时持有或此后获得的所有股份，最长可达十年，并包括我们为贝克实体未来对我们普通股的某些包销公开发行提供便利的义务。2017年5月10日，我们提交了关于贝克实体持有的11,710,951股普通股的S-3表格登记声明。随后，在2019年11月21日，贝克的某些实体获得了预融资权证，以每份认股权证1.69美元的价格购买11,764,706股我们的普通股。此外，在2020年6月1日，我们发行了预融资权证，以每份认股权证4.49美元的价格购买3,511,111股我们的普通股，包括贝克某些实体购买我们普通股3,252,375股的预融资权证。每份权证的行权价为每股0.01美元。如果贝克实体通过行使承销权或其他方式大量出售我们的股票，或者市场认为贝克实体打算大量出售我们的股票，这可能会对我们普通股的市场价格产生不利影响。
我们的公司章程文件中有反收购条款，可能会导致您不同意的结果。
我们的董事会有权发行最多5,000,000股非指定优先股，并决定这些股票的权利、优先、特权和限制，而不需要我们的股东进一步投票或采取行动。未来可能发行的任何优先股持有人的权利可能会对普通股持有人的权利产生不利影响。优先股的发行可能会使第三方更难获得我们已发行的大部分有表决权的股票。
此外，我们的公司注册证书规定了董事会成员的交错条款，并以绝对多数通过罢免任何董事会成员，并阻止我们的股东以书面同意的方式行事。我们的证书还需要获得绝对多数的批准才能对这些条款进行任何修改。这些条款以及我们的章程和特拉华州法律中适用于我们的其他条款可能会推迟或增加涉及我们的合并、要约收购或代理权诉讼的难度。
我们从未为我们的普通股支付过股息，在可预见的未来也不会这样做。
我们从未为我们的股票支付过现金股息。我们目前打算保留所有未来的收益(如果有的话)，用于我们的业务运营。因此，我们预计在可预见的将来不会为我们的普通股支付现金红利。
我们修订和重新修订的章程规定，特拉华州衡平法院将是我们股东可能提起的某些诉讼的唯一和独家论坛，这可能限制股东就与我们或我们的董事、高级管理人员或员工的此类纠纷获得有利的司法论坛的能力。
我们修订和重新修订的章程规定，除非我们以书面形式同意选择另一个论坛，否则特拉华州衡平法院将是(I)代表我们提起的任何派生诉讼或诉讼、(Ii)任何声称违反我们任何董事、高级管理人员、股东、雇员或代理人对我们或我们股东的受托责任的任何诉讼、(Iii)任何针对我们或我们的任何董事、高级管理人员、股东提出索赔的任何诉讼的唯一和排他性的论坛，以及(Ii)我们的任何董事、高级管理人员、股东、雇员或代理人对我们或我们的任何董事、高级管理人员、股东提起的任何衍生诉讼或诉讼、(Ii)任何声称违反我们或我们股东的受托责任的诉讼、(Iii)任何针对我们或我们的任何董事、高级管理人员、股东、因特拉华州公司法或我们的公司注册证书的任何条款而产生或与之相关的雇员或代理人，或(Iv)针对我们或受特拉华州内部事务原则管辖的任何董事、高级职员、股东、雇员或代理人的任何诉讼，或(Iv)对我们或我们的任何董事、高级管理人员、股东、雇员或代理人提起的任何诉讼。这一排他性法庭条款不适用于将特拉华州衡平法院设立为诉讼或诉讼场所，以强制执行证券法或交易法规定的义务或责任，或联邦法院拥有专属管辖权的任何其他索赔。
这一排他性法庭条款可能会限制股东在与我们或我们的董事、高级管理人员、员工或代理人发生纠纷时选择其首选司法法庭的能力，这可能会阻碍就此类索赔提起诉讼。如果法院发现这一排他性法院条款在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会在另一个司法管辖区产生与解决此类诉讼相关的额外费用，这可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。
一般风险因素
自然灾害、流行病或大流行性疾病爆发、贸易战、政治动荡或其他事件可能会扰乱我们的业务或运营，也可能扰乱我们现在或未来与之开展业务的发展伙伴、制造商、监管机构或其他第三方的业务或运营。
各种各样超出我们控制范围的事件，包括自然灾害、流行病或大流行性疾病的爆发(例如持续的新冠肺炎疫情)、贸易战、政治动荡或其他事件，都可能扰乱我们或我们的发展合作伙伴(如鸟巢)、制造商、监管机构或其他与我们有业务往来的第三方的业务或运营。这些事件可能导致企业和政府机构关闭，供应链中断、放缓或无法运行，个人因健康原因或政府限制而生病、隔离或无法工作和/或旅行。如果我们的业务或与我们有业务往来的第三方的业务因这些事件而受损或减少，我们的产品和候选产品的开发和商业化可能会受损或停止，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。请参阅“风险因素-与我们的业务相关的风险-我们的业务、运营、临床开发或商业化计划和时间表，以及获得资金的机会可能会受到最近新冠肺炎疫情对我们或与我们开展业务的第三方的影响的不利影响，包括但不限于我们的开发合作伙伴、制造商、CRO和其他机构，以及与我们合作的监管和政府机构。”
我们会受到法律诉讼的影响，这可能会导致时间和资源的损失或意想不到的花费。
有时，我们可能会卷入纠纷，被要求提起法律程序，或在与我们业务相关的法律程序中为自己辩护。由于法律诉讼本身存在不确定性，我们无法准确预测任何此类诉讼的最终结果。任何此类诉讼的不利结果都可能对我们的业务、财务状况和经营结果产生不利影响。如果我们的股价波动，我们未来可能会卷入证券集体诉讼。目前或未来的任何争议解决或法律程序，无论任何此类程序的是非曲直，都可能导致巨额成本，并转移管理层的注意力和成功运营我们业务所需的资源。
保险覆盖范围越来越昂贵，也越来越难以获得或维持。
虽然我们目前为我们的业务、财产、董事和高级管理人员以及我们的产品提供了保险，但保险的成本越来越高，范围越来越窄，我们未来可能需要承担更多风险。如果我们被索赔或遭受超过我们保险范围的损失或损坏，我们将被要求承担超过我们保险限额的任何损失。如果我们受到索赔或遭受超出我们保险覆盖范围的损失或损害，我们可能会产生与损失或损害相关的重大未投保费用，这可能会对我们的运营和财务状况产生不利影响。此外，对我们保单的任何索赔都可能影响我们以合理的费用获得或维持保险范围的能力，或者根本就没有影响。
如果我们不能留住现有的关键人员，或者不能吸引和留住更多的关键人员，我们的候选产品的开发和产品的商业化以及我们业务的相关扩张将被推迟或停止。
我们高度依赖我们的高级管理和科学团队，他们的服务的意外流失可能会阻碍我们发展和商业目标的实现。在目前的环境下，由于持续的新冠肺炎大流行，这一风险已有所增加。对拥有我们所需经验的关键人员的竞争非常激烈，预计还会继续增加。我们无法吸引和留住所需数量的熟练和经验丰富的管理、商业、运营和科学人员，这将损害我们的业务，因为我们业务的许多关键职能都依赖于这些人员。
项目6.陈列品和展品
| 数 |
描述 |
| 3.1 |
第三次注册人注册证书复印件。本公司于2006年12月22日提交的Form 8-K通过引用附件3.1并入本公司。 |
| 3.2 |
第三次注册人注册证书修订证书。本公司于2007年7月24日提交的Form 8-K通过引用附件3.1并入本公司。 |
| 3.3 |
B系列次级参股优先股法定增持股数证明。本公司于2008年11月4日提交的Form 8-K通过引用附件3.1并入本公司。 |
| 3.4 |
第三次注册人注册证书修订证书。在2014年5月7日提交的公司8-K表格中引用附件3.1并入。 |
| 3.5 |
B系列次级参股优先股法定增持股数证明。本公司于2014年5月7日提交的Form 8-K通过引用附件3.2并入本公司。 |
| 3.6 |
B系列初级参股优先股注销证书。通过引用本公司于2020年5月13日提交的8-K表格中的附件3.1并入本公司。 |
| 3.7 |
第三次重新注册证书的修订证书。通过引用本公司于2020年5月13日提交的8-K表格中的附件3.2并入本公司。 |
| 3.8 |
自2008年10月29日起修订和重新修订注册人章程。通过引用本公司2008年11月4日提交的Form 8-K表中的附件3.2并入本公司。 |
| 3.9 |
2018年1月21日对BioCryst PharmPharmticals，Inc.修订和重新修订的附则的修正案。通过引用本公司于2018年1月22日提交的Form 8-K表的附件3.1并入本公司。 |
| 10.1 |
BioCryst制药公司诱导股权激励计划(2020年7月17日修订和重述)。通过引用附件99.1并入本公司于2020年8月12日提交的S-8表格(文件编号333-245024)中。 |
| (10.2) |
BiCryst制药公司与美国国家过敏和传染病研究所于2020年8月21日签订的协议的第23号修正案。 |
| (10.3) |
BiCryst制药公司与美国国家过敏和传染病研究所于2020年9月14日签订的协议的第23号修正案。 |
| (10.4)* |
2020年9月1日，BioCryst制药公司和国家过敏和传染病研究所之间的协议。 |
| (10.5)* |
BiCryst制药公司与美国国家过敏和传染病研究所于2020年10月14日签订的协议的第1号修正案。 |
| 10.6 |
对2018年9月1日BioCryst制药公司与卫生与公众服务部之间合同的修正，日期为2020年8月31日。本公司于2020年9月3日提交的8-K表格通过引用附件10.1并入。 |
| (10.7)* |
对截至2020年9月28日的第二次修订和重新签署的信贷和安全协议的第三修正案，由MidCap Financial Trust作为行政代理、附加在其上的信贷安排时间表上的贷款人以及不时作为其当事人的BioCryst PharmPharmticals，Inc.和MDCP，LLC之间进行的。 |
| (10.8) |
BiCryst制药公司与美国卫生与公众服务部负责准备响应的助理部长办公室内的生物医学高级研究和发展局之间的协议的第13号修正案，日期为2020年9月29日。 |
| (31.1) |
根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302条颁发首席执行官证书。 |
| (31.2) |
根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302条认证首席财务官。 |
| (32.1) |
根据2002年萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906节通过的《美国法典》第18编第1350节的认证。 |
| (32.2) |
根据2002年萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906节通过的《美国法典》第18编第1350节的认证。 |
| (101) |
BioCryst制药公司截至2020年9月30日的3个月和9个月的季度报告10-Q表格中的财务报表，采用内联XBRL格式：(I)合并资产负债表，(Ii)合并全面亏损报表，(Iii)合并现金流量表，(Iv)合并财务报表注释，标记为文本块，包括详细标签。 |
| (104) |
封面交互数据文件-截至2020年9月30日的季度Form 10-Q中的本季度报告的封面采用内联XBRL格式(包含在附件101中)。 |
| ( ) | 随函存档或提供的。 |
| * |
某些已识别的信息已被排除在本展览之外，因为这些信息既不是实质性的，如果公开披露可能会对公司造成竞争损害。 |
签名
根据1934年证券交易法的要求，注册人已于2020年11月6日正式授权以下签名者代表注册人在本报告上签字。
| BioCryst制药公司(BioCryst PharmPharmticals，Inc.) | ||
| /s/乔恩·P·斯通豪斯 | ||
| 乔恩·P·斯通豪斯 | ||
| 总裁兼首席执行官 | ||
| (首席行政主任) | ||
| /s/安东尼·多伊尔 | ||
| 安东尼·道尔 | ||
| 高级副总裁兼首席财务官 | ||
| (首席财务官) | ||
| /s/迈克尔·L·琼斯 | ||
| 迈克尔·L·琼斯 | ||
| 执行董事、财务和首席会计官 | ||
| (首席会计官) | ||