fulc-10q_20200630.htm

规模较小的新闻报道公司

在从中国到日本的过渡期内，中国从中国到日本的过渡期，从中国到日本的过渡期。

用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短期限内)提交了1934年证券交易法第13条或第15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。*☐

用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。*☐

用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司还是新兴的成长型公司。请参阅“交易法”第12b-2条中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。

如果是新兴成长型公司，用复选标记表示注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据交易法第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。-☐

用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如交易法第12b-2条所定义)。**是☐*

截至2020年8月4日，注册人拥有27,452,846股普通股，每股面值0.001美元。

这份关于Form 10-Q的季度报告包含前瞻性陈述，这些陈述反映了我们目前对我们的运营和财务业绩等方面的看法。除本季度报告(Form 10-Q)中包含的有关历史事实的陈述外，其他所有陈述，包括有关我们的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景、计划、管理目标和预期市场增长的陈述，均为前瞻性陈述。词语“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“可能”、“展望”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将会”，以及这些词语的否定版本和其他类似表达旨在识别前瞻性陈述，尽管并不是所有的前瞻性陈述都包含这些标识性的词语。此类前瞻性陈述会受到各种风险和不确定因素的影响。因此，存在或将会有重要因素可能导致实际结果或结果与这些陈述中显示的结果大不相同。我们相信这些因素包括但不限于“风险因素”一节所述的因素，其中包括：

我们可能无法实际实现我们的前瞻性陈述中披露的计划、意图或期望，您不应过度依赖我们的前瞻性陈述。实际结果或事件可能与我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期大不相同。我们在这份关于Form 10-Q的季度报告中的警示性声明中包含了重要因素，特别是在“风险因素”部分，我们认为这些因素可能会导致实际结果或事件与我们所作的前瞻性声明大不相同。我们的前瞻性陈述不反映我们可能进行或进入的任何未来收购、合并、处置、合作、合资或投资的潜在影响。

您应完整阅读本Form 10-Q季度报告和我们在此Form 10-Q季度报告中作为证物提交的文件，并了解我们未来的实际结果可能与我们预期的大不相同。本Form 10-Q季度报告中包含的前瞻性陈述是截至本Form 10-Q季度报告发布之日作出的，除非适用法律另有要求，否则我们不承担任何因新信息、未来事件或其他原因而更新任何前瞻性陈述的义务。

	6月30日， 2020			12月31日， 2019
资产
流动资产：
现金和现金等价物	$	75,718		$	96,713
有价证券		56,020			—
未开票应收账款		755			—
预付费用和其他流动资产		2,291			3,370
流动资产总额		134,784			100,083
财产和设备，净额		8,910			9,205
限制性现金		1,092			1,092
其他资产		76			59
总资产	$	144,862		$	110,439
负债和股东权益
流动负债：
应付帐款	$	3,571		$	2,186
应计费用和其他流动负债		5,439			5,496
延期租赁奖励，本期部分		469			469
递延收入，本期部分		4,464			3,989
流动负债总额		13,943			12,140
递延租金，不包括当前部分		1,620			1,559
延期租赁激励，不包括当前部分		3,286			3,521
递延收入，不包括当期部分		3,867			6,011
其他负债，不包括流动部分		15			55
总负债		22,731			23,286
承担和或有事项(附注12)
股东权益：
优先股，面值0.001美元；授权股票500万股；未发行或流通股		—			—
普通股，面值0.001美元；授权发行2亿股；截至2019年6月30日和2019年12月31日分别发行27,452,872股和23,335,514股；截至2020年6月30日和2019年12月31日分别发行27,223,796股和22,654,444股		27			23
库存股，按成本计算；截至2020年6月30日和2019年12月31日没有股票		—			—
额外实收资本		306,961			237,931
累计其他综合收入		81			—
累积赤字		(184,938	)		(150,801	)
股东权益总额		122,131			87,153
总负债和股东权益	$	144,862		$	110,439

	三个月 6月30日，						截至六个月 6月30日，
	2020			2019			2020			2019
协作收入	$	2,000		$	—		$	2,750		$	—
业务费用：
研究与发展		12,775			10,860			27,257			45,489
一般和行政		5,149			2,634			10,213			5,232
业务费用共计		17,924			13,494			37,470			50,721
运营损失		(15,924	)		(13,494	)		(34,720	)		(50,721	)
其他收入，净额		239			325			583			709
净损失	$	(15,685	)	$	(13,169	)	$	(34,137	)	$	(50,012	)
累计可转换优先股股息		—			(3,291	)		—			(6,332	)
普通股股东应占净亏损	$	(15,685	)	$	(16,460	)	$	(34,137	)	$	(56,344	)
普通股股东应占每股基本亏损和摊薄净亏损	$	(0.66	)	$	(9.21	)	$	(1.47	)	$	(32.85	)
普通股基本和稀释后每股净亏损中使用的普通股加权平均数		23,854			1,787		$	23,287		$	1,715

综合损失：
净损失	$	(15,685	)	$	(13,169	)	$	(34,137	)	$	(50,012	)
其他全面收入：
有价证券的未实现收益		134			—			81			—
其他综合收益合计		134			—			81			—
综合损失	$	(15,551	)	$	(13,169	)	$	(34,056	)	$	(50,012	)

	A系列敞篷车优先股				B系列敞篷车优先股				普通股				库房股票					附加实缴		累积其他全面			累积			总计股东权益
	股份		金额		股份		金额		股份		金额		股份			金额		资本		损失			赤字			(赤字)
2018年12月31日的余额		60,000,000	$	59,909		40,000,000	$	79,761		1,587,953	$	2		67,024		$	—	$	4,452	$	—		$	(68,124	)	$	(63,670	)
发行与资产收购相关的B系列可转换优先股(扣除发行成本)		—		—		12,500,000		25,466		—		—		—			—		—		—			—			—
发行普通股		—		—		—		—		134,013		—		—			—		5		—			—			5
回购未归属的限制性股票奖励		—		—		—		—		—		—		43,922			—		—		—			—			—
库存股的报废		—		—		—		—		—		—		(110,946	)		—		—		—			—			—
基于股票的薪酬费用		—		—		—		—		—		—		—			—		821		—			—			821
净损失		—		—		—		—		—		—		—			—		—		—			(36,843	)		(36,843	)
2019年3月31日的余额		60,000,000	$	59,909		52,500,000	$	105,227		1,721,966	$	2		—		$	—	$	5,278	$	—		$	(104,967	)	$	(99,687	)
发行普通股		—		—		—		—		148,320		—		—			—		225		—			—			225
回购未归属的限制性股票奖励		—		—		—		—		—		—		7,451			—		—		—			—			—
库存股的报废		—		—		—		—		—		—		(6,019	)		—		—		—			—			—
基于股票的薪酬费用		—		—		—		—		—		—		—			—		950		—			—			950
净损失		—		—		—		—		—		—		—			—		—		—			(13,169	)		(13,169	)
2019年6月30日的余额		60,000,000	$	59,909		52,500,000	$	105,227		1,870,286	$	2		1,432		$	—	$	6,453	$	—		$	(118,136	)	$	(111,681	)
2019年12月31日的余额		—	$	—		—	$	—		22,654,444	$	23		—		$	—	$	237,931	$	—		$	(150,801	)	$	87,153
发行普通股		—		—		—		—		138,693		—		—			—		290		—			—			290
回购未归属的限制性股票奖励		—		—		—		—		—		—		8,787			—		—		—			—			—
库存股的报废		—		—		—		—		—		—		(8,787	)		—		—		—			—			—
基于股票的薪酬费用		—		—		—		—		—		—		—			—		1,693		—			—			1,693
有价证券未实现亏损		—		—		—		—		—		—		—			—		—		(53	)		—			(53	)
净损失		—		—		—		—		—		—		—			—		—		—			(18,452	)		(18,452	)
2020年3月31日的余额		—	$	—		—	$	—		22,793,137	$	23		—		$	—	$	239,914	$	(53	)	$	(169,253	)	$	70,631
发行普通股		—		—		—		—		401,248		—		—			—		530		—			—			530
发行与私募有关的普通股，扣除配售代理费和发售费用		—		—		—		—		4,029,411		4		—			—		64,313		—			—			64,317
回购未归属的限制性股票奖励										—		—		10,642			—		—		—			—			—
库存股的报废		—		—		—		—		—		—		(10,642	)		—		—		—			—			—
基于股票的薪酬费用		—		—		—		—		—		—		—			—		2,204		—			—			2,204
有价证券未实现亏损		—		—		—		—		—		—		—			—		—		134			—			134
净损失		—		—		—		—		—		—		—			—		—		—			(15,685	)		(15,685	)
2020年6月30日的余额		—	$	—		—	$	—		27,223,796	$	27		—		$	—	$	306,961	$	81		$	(184,938	)	$	122,131

	截至六个月 6月30日，
	2020			2019
经营活动
净损失	$	(34,137	)	$	(50,012	)
对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行调整：
折旧费		1,092			1,018
基于股票的薪酬费用		3,897			1,771
正在进行的研发费用		—			25,591
有价证券溢价和折价净摊销		(86	)		—
营业资产和负债的变化：
未开票应收账款		(755	)		—
预付费用和其他流动资产		1,079			(828	)
其他资产		(17	)		(586	)
应付帐款		1,436			451
应计费用和其他负债		9			399
递延收入		(1,669	)		—
递延租金和递延租赁奖励		(174	)		225
经营活动中使用的现金净额	$	(29,325	)	$	(21,971	)
投资活动
购买有价证券		(72,653	)		—
有价证券的到期日		16,800			—
购买财产和设备		(777	)		(531	)
与资产收购相关的交易成本		—			(91	)
投资活动所用现金净额		(56,630	)		(622	)
融资活动
与发行B系列可转换优先股相关的发行成本		—			(34	)
首次公开招股费用的支付		(193	)		(739	)
发行与私募有关的普通股所得款项，扣除配售代理费和发售成本		64,368			—
资本租赁义务的本金支付		(24	)		(21	)
福利计划项下发行普通股所得款项，净额		809			218
融资活动提供的现金净额		64,960			(576	)
现金、现金等价物和限制性现金净减少		(20,995	)		(23,169	)
期初现金、现金等价物和限制性现金		97,805			73,889
现金、现金等价物和受限现金，期末	$	76,810		$	50,720
补充现金流信息
支付利息的现金	$	1		$	4
非现金投融资活动：
通过发行股票收购正在进行的研发	$	—		$	25,500
期末未支付的财产和设备购置	$	54		$	120
期末未付的公开发售费用	$	—		$	1,325
私募发行在期末未支付的费用	$	158		$	—

下表提供了截至上述每个期间的现金、现金等价物和受限现金余额的对账：

支点治疗公司。(“公司”或“支点”)于2015年8月18日在特拉华州注册成立。该公司专注于改善高度未得到满足的医疗需求地区的基因定义罕见疾病患者的生活。

该公司面临着许多与生物技术行业其他公司类似的风险，包括但不限于临床前研究和临床试验失败的风险、对关键人员的依赖、对专有技术的保护、对第三方组织的依赖、它可能开发的任何候选产品获得监管机构批准的风险、竞争对手开发技术创新的风险、遵守政府法规的风险，以及获得额外融资的需要。目前正在开发的候选产品在商业化之前将需要大量额外的研究和开发努力，包括广泛的临床前和临床测试以及监管部门的批准。这些努力需要大量额外资本、充足的人员基础设施和广泛的合规报告能力。即使公司的开发努力取得成功，公司何时(如果有的话)将从产品销售中获得可观的收入也是不确定的。

随附的综合财务报表乃按照美国公认会计原则(“GAAP”)编制。本附注内对适用指引的任何提述均指财务会计准则委员会(“FASB”)的“会计准则编纂”(“ASC”)及“会计准则更新”(“ASU”)所载的权威GAAP。

随附的综合财务报表及财务报表附注已按与最近经审计的年度综合财务报表相同的基准编制，管理层认为，这些报表反映了公平列报本公司截至2020年6月30日的财务状况以及截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月和六个月的运营业绩和现金流量所需的所有正常经常性调整。截至2020年6月30日的三个月和六个月的业绩不一定表明截至2020年12月31日的一年、任何其他中期或任何未来一年或任何时期的预期业绩。本综合财务报表应与本公司截至2019年12月31日止年度的经审核综合财务报表及其附注一并阅读，该附注载于本公司于2020年3月5日向美国证券交易委员会(“证券交易委员会”)提交的Form 10-K年度报告(“Form 10-K年度报告”)。

2019年7月22日，公司完成普通股首次公开发行(IPO)，以每股16.00美元的公开发行价发行和出售450万股普通股，扣除承销折扣和佣金及发售费用后收益净额为6390万美元。IPO结束时，所有112,500,000股已发行优先股自动转换为16,071,418股普通股。

2019年7月5日，关于IPO，本公司对本公司已发行和已发行普通股进行了七股一股的反向股票拆分，并按比例调整了本公司各已发行系列优先股的现有换股比例。所附合并财务报表及其附注中的所有股票和每股金额在反向股票拆分之前已进行追溯调整，以实施此次反向股票拆分，包括将相当于普通股面值减少的金额重新归类为额外的实收资本。

2020年6月9日，该公司以私募方式向投资者发行和出售了4029411股普通股，价格为每股17.00美元，在扣除约420万美元的发售成本之前，毛收入为6850万美元。

自成立以来，该公司在运营中出现了经常性亏损和负现金流量，其运营资金主要来自私募公司普通股的收益、首次公开募股(IPO)收益、发行可转换票据和可转换优先股、从其与Acceleron Pharma Inc的合作和许可协议(“Acceleron Collaboration Agreement”)中收到的预付款。“Acceleron Collaboration Agreement”是与Acceleron Pharma Inc的合作和许可协议(“Acceleron Collaboration Agreement”)。(“Acceleron”)，以及从其与MyoKardia，Inc.的协作和许可协议(“MyoKardia协作协议”)收到的预付款。(“MyoKardia)(注16)。截至2020年6月30日，公司累计亏损184.9-600万美元。该公司预计，随着其继续扩大研究和开发努力，其运营亏损和负运营现金流将持续到可预见的未来。该公司预计将通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟以及营销、分销或许可安排来为其未来的现金需求提供资金。

截至这些财务报表发布之日，该公司预计其现金、现金等价物和有价证券，加上根据MyoKardia合作协议在2020年第三季度收到的1000万美元预付款和250万美元预付研究资金，将足以支付自这些财务报表发布之日起至少12个月的运营费用和资本支出需求。然而，该公司的这一估计是基于可能被证明是错误的假设，其运营计划可能会因许多目前未知的因素而发生变化。因此，该公司可能会比目前预期的更早耗尽其资本资源。如果公司无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，可能需要推迟、限制、减少或终止开发或未来的商业化努力，或授予开发和营销其原本更愿意开发和营销的候选产品的权利。

随附的合并财务报表包括该公司及其全资子公司支点治疗证券公司的账目。支点治疗证券公司是马萨诸塞州的一家为买卖和持有证券而创建的子公司。所有公司间交易和余额均已取消。

编制随附的综合财务报表所使用的重要会计政策和估计在公司年度报告Form 10-K中介绍了公司截至2019年12月31日止年度的经审计综合财务报表。在截至2020年6月30日的三个月内，公司的重大会计政策没有发生重大变化，但与有价证券相关的公司会计政策除外。

根据公认会计原则编制财务报表要求管理层作出某些估计和假设，这些估计和假设会影响截至财务报表日期的已报告资产和负债额、或有资产和负债的披露以及报告期内已报告的费用金额。编制这些综合财务报表所固有的估计包括但不限于与收入确认、应计费用、基于股票的补偿费用、公司首次公开募股完成前普通股和可转换优先股的公允价值以及所得税有关的估计。本公司根据过往经验及其认为在当时情况下合理的其他特定市场或其他相关假设作出估计。在持续的基础上，管理层根据环境、事实和经验的变化对其估计进行评估。实际结果可能与这些估计或假设不同。

本公司金融资产和负债的公允价值反映了本公司对本应在计量日在市场参与者之间有序交易中因出售资产而收到的金额或因转移负债而支付的金额的估计。在计量其资产和负债的公允价值时，公司寻求最大限度地使用可观察到的投入(从公司以外的独立来源获得的市场数据)，最大限度地减少使用不可观察到的投入(公司对市场参与者如何为资产和负债定价的假设)。以下公允价值层次结构用于根据可观察到的投入和不可观察到的投入对资产和负债进行分类，以便对资产和负债进行估值：

一级：相同资产或负债在活跃市场的报价。资产或负债的活跃市场是指资产或负债的交易发生的频率和数量足以持续提供定价信息的市场。

第2级：第1级输入以外的可观察到的输入。二级投入的例子包括活跃市场中类似资产或负债的报价，以及不活跃市场中相同资产或负债的报价。

第三级：基于公司对市场参与者将用于为资产或负债定价的假设的评估，无法观察到的输入。

本公司的现金等价物和有价证券按公允价值列账，并根据上述公允价值等级分类(附注3)。现金等价物和有价证券最初按交易价估值，随后利用第三方定价服务在每个报告期结束时重新估值。定价服务利用行业标准估值模型，包括基于收入和基于市场的方法来确定公允价值。

本公司将购买3个月以上剩余到期日的有价证券归类为有价证券。截至2020年6月30日，该公司的有价证券包括对美国国债、公司债券和商业票据的投资。如果有价证券可以转换为现金为当前业务提供资金，则在合并资产负债表中将有价证券归类为流动资产。

有价证券按公允价值列账，未实现损益计入股东权益组成部分的累计其他综合亏损，直至实现该损益。购买时产生的任何溢价摊销为最早赎回日期期间的利息支出，购买时产生的任何折扣计入票据有效期内的利息收入。已实现损益采用特定的确认方法确定，并计入其他收入、净额。

如果对公允价值的任何调整反映了投资价值的下降，公司将考虑所有现有的证据，以评估这种下降的程度是“非临时性的”，如果是这样的话，通过在公司的经营报表和全面亏损中计入费用，将这项投资计入市价。

该公司没有重大的表外风险，如外汇合约、期权合约或其他外国对冲安排。可能使公司面临集中信用风险的金融工具主要包括现金、现金等价物、有价证券和限制性现金。公司的现金、现金等价物和限制性现金存入大型金融机构的账户。本公司相信，由于持有现金、现金等价物和限制性现金的存款机构的财务实力，它不会面临重大的信用风险。该公司维持投资于美国国库券的货币市场基金的现金等价物。该公司的有价证券主要由美国国库券、公司债券和商业票据组成，有可能使公司面临集中的信用风险。公司采取了一项投资政策，限制了公司可以投资于任何一种投资类型的金额。本公司并未遭受任何信贷损失，亦不相信其在这些基金上有任何重大信贷风险。

2017年3月，FASB发布了ASU No.2017-08，应收账款-不可退还的费用和其他成本(子主题310-20)：购买的可赎回债务证券的溢价摊销(ASU 2017-08)。这一标准通过将摊销期限缩短到最早的赎回日期，对某些以溢价持有的已购买的可赎回债务证券的摊销期限进行了修正。新标准于2020年1月1日起对本公司生效。采用这一标准并没有对公司的合并财务报表或脚注披露产生实质性影响。

2017年7月，FASB发布了ASU No.2017-11，每股收益(主题260)，区分负债与股权(主题480)，衍生品和对冲(主题815)一.对某些具有下调特征的金融工具的会计II.取代某些非公共实体和某些强制可赎回的非控制权益的无限期延期，但范围除外(“ASU 2017-11”)。标准第I部分适用于发行包含下一轮特征的权证、可转换债券或可转换优先股等金融工具的实体。标准第二部分用范围例外取代了ASC 480中包含的某些强制可赎回的非控股权益和非公共实体的强制可赎回金融工具的无限期延期，不影响这些强制可赎回工具的会计处理。根据延长的过渡期，新标准于2020年1月1日对本公司生效。采用这一标准并没有对公司的合并财务报表或脚注披露产生实质性影响。

2018年11月，FASB发布了ASU第2018-18号，协作安排(主题808)：明确了主题808和主题606之间的互动。该标准澄清，当协同安排参与者是记账单位上下文中的客户时，协同安排参与者之间的某些交易应被视为ASC 606下的收入。该标准修改ASC 808以引用ASC 606中的记账单位指导，并且要求仅在实体正在评估协作安排或安排的一部分是否在ASC 606的范围内时评估事务是否在ASC 606的范围内时才使用该指导。该标准要求，在与向第三方的销售没有直接相关的协同安排参与者的交易中，如果该协同安排参与者不是客户，则排除将该交易与根据ASC 606确认的收入一起呈现。新标准于2020年1月1日起对本公司生效。采用这一标准并没有对公司的合并财务报表或脚注披露产生实质性影响。

2016年2月，FASB发布了ASU No.2016-02，租赁(主题842)(“ASU 2016-02”)，随后发布的各种ASU对此进行了修订。该标准要求承租人将资产负债表上期限超过一年的经营租赁确认为使用权资产和相应的租赁负债，以租赁付款的现值计量。承租人被要求将租赁分类为融资租赁或经营性租赁。如果租赁实际上是承租人融资购买的，则归类为融资租赁，否则归类为经营性租赁。这一分类将决定租赁费用是基于有效利息法还是基于租赁期内的直线基础确认。2018年7月，FASB还发布了ASU 2018-11，租赁(主题842)：有针对性的改进(“ASU 2018-11”)，允许实体在采用新租赁标准的年份提供的比较期间内，继续应用ASC 840中的遗留指导，包括其披露要求。2019年11月，FASB将私营公司ASU 2018-11的生效日期推迟到2020年12月15日之后的财年。2020年6月，FASB进一步将私营公司ASU 2018-11的生效日期推迟到2021年12月15日之后的财年。新标准将于2022年1月1日起对本公司生效。公司将采用ASU 2018-11允许的过渡方法。公司目前正在评估采用该标准预计将对公司的综合财务报表和相关披露产生的影响。公司希望通过选择ASU 2016-02年度允许的实用权宜之计过渡方案来利用某些可用的权宜之计, 这使得本公司不能重新评估之前关于安排是否属于或包含租赁、租赁分类和初始直接成本处理的会计结论。该公司还预计将作出会计政策选择，将初始期限不超过12个月的租赁从资产负债表中剔除。

2016年6月，FASB发布了ASU No.2016-13年，金融工具-信贷损失(主题326)：金融工具信贷损失的计量(ASU 2016-13年)。该标准要求使用预期损失模型而不是目前使用的已发生损失模型来报告信贷损失，并建立了与信用风险相关的额外披露。对于有未实现亏损的可供出售债务证券，本标准要求计入备抵，而不是降低投资的摊销成本。新标准将于2023年1月1日起对本公司生效。该公司目前正在评估这一标准可能对其综合财务状况和经营结果产生的潜在影响。

2019年12月，FASB发布了ASU第2019-12号，所得税-简化所得税会计(ASU 2019-12)。该标准消除了与期间内税收分配方法、过渡期所得税计算方法以及确认外部基差的递延税项负债有关的某些例外情况。新的指导方针还简化了特许经营税的会计方面，并颁布了税法或税率的变化，并澄清了导致商誉税基上升的交易的会计处理。新标准将于2023年1月1日起对本公司生效。该公司目前正在评估这一标准可能对其综合财务状况和经营结果产生的潜在影响。

下表提供了有关本公司按公允价值经常性计量的金融资产的信息，并显示了截至2020年6月30日和2019年12月31日的此类公允价值的公允价值层次分类(单位：千)：

截至2020年6月30日的三个月和六个月内，公允价值水平之间没有转移。

在截至2020年6月30日的三个月和六个月内，没有出售有价证券。截至2020年6月30日，处于未实现亏损状态不到12个月的证券的公允价值合计为900万美元。截至2020年6月30日，没有任何证券的未实现亏损头寸超过12个月。该公司确定，截至2020年6月30日，它没有持有任何非临时性减值的证券。截至2020年6月30日，本公司所有有价证券剩余合约到期日不足一年。

截至2020年和2019年6月30日的三个月的折旧费用分别为60万美元和50万美元。截至2020年6月30日和2019年6月30日的六个月的折旧费用分别为110万美元和100万美元。

截至2020年6月30日和2019年12月31日，授权发行未指定优先股500万股。截至2020年6月30日和2019年12月31日，没有优先股发行或发行。

截至2019年6月30日止六个月内，本公司就葛兰素史克协议(附注11)发行12,500,000股B系列可转换优先股(“B系列优先股”)。与葛兰素史克协议相关发行的B系列优先股的权利、特权和优先事项与前期发行的B系列优先股的权利、特权和优先事项一致。

2019年7月5日，公司取消了公司承诺承销公开发行的4500万美元的毛收入门槛，该公开发行将导致A系列可转换优先股和B系列优先股(连同A系列可转换优先股，即“优先股”)的所有流通股自动转换。

2019年7月22日IPO完成后，所有112,500,000股已发行优先股自动转换为16,071,418股普通股。此外，于首次公开招股完成后，本公司修订及重述其公司注册证书，以授权发行5,000,000股优先股，该等优先股目前尚未指定。

截至2020年6月30日和2019年12月31日，公司重述的公司注册证书授权公司发行2亿股普通股，每股面值0.001美元。

每一股普通股使持有者有权对提交公司股东表决的所有事项投一票。普通股股东除非经公司董事会宣布，否则无权获得股息，但受当时已发行的任何优先股的优先股息权的限制。本公司自成立以来并无宣布或派发任何股息。

截至2020年6月30日和2019年12月31日，公司已预留以下数量的普通股供未来发行：

2016年7月，本公司通过了2016年股票激励计划(“2016计划”)，规定向本公司符合条件的员工、高级管理人员、董事、顾问和顾问授予限制性股票奖励、限制性股票单位、激励性股票期权、非法定股票期权和其他基于股票的奖励。截至2019年股票激励计划(《2019年计划》)生效日，以及截至2020年6月30日，2016年计划下没有剩余可供未来发行的股票。2016年计划下任何悬而未决的期权或奖励仍然悬而未决且有效。

2019年7月2日，公司股东批准了2019年计划，并于2019年7月17日生效。2019年计划规定向公司高管、员工、董事、顾问和顾问授予激励性股票期权、非法定股票期权、股票增值权、限制性股票奖励、限制性股票单位和其他基于股票的奖励。根据2019年计划最初预留供发行的股份数量为2017142股，加上截至2019年7月17日根据2016年计划剩余可供发行的普通股股份。预留股数将于2020年1月1日及其后至2029年1月1日每年增加至少(I)2,000,000股，(Ii)每年该年度首日已发行的本公司普通股股数的4%，或(Iii)本公司董事会厘定的金额。2020年1月1日，2019年计划预留发行股数增加933,420股。截至2020年6月30日，根据2019年计划，可供未来发行的股票为1,926,399股。

根据2016年计划或2019年计划，任何奖励到期、终止或公司以其他方式交出、取消、没收或回购的普通股股份将重新计入2019年计划下可供发行的普通股股份。截至2019年7月17日，2016年度计划不再给予进一步奖励。

出于财务报告的目的，公司在第三方专家的协助下进行了截至2019年5月10日、2019年3月15日、2018年11月30日、2018年8月24日、2018年6月1日、2017年12月31日和2016年12月31日的普通股估值，以确定限制性股票奖励和股票期权的基于股票的补偿费用。首次公开募股完成后，普通股在授予日的公允价值以股票在授予日在纳斯达克全球市场的收盘价为基础。

如果雇员或非雇员终止或终止与本公司的雇佣或服务关系，本公司可按原收购价回购未归属股份。从员工和非员工手中回购的普通股是指公司库房持有的股份(“库存股”)。董事会可以酌情授权将库存股返还给授权但未发行的普通股。

普通股股票作为限制性股票奖励的基础，通常在四年内授予。普通股股份在归属时计入股东权益。

下表汇总了本公司自2019年12月31日以来在《2019年计划》和《2016年计划》下的限售股活动情况：

公司授予的股票期权通常在四年内授予，合同期限为十年。下表汇总了自2019年12月31日以来公司在《2019年计划》和《2016年计划》下的股票期权活动：

对于行权价格低于公司普通股公允价值的期权，股票期权的内在价值合计计算为股票期权的行权价格与截至资产负债表日的公司普通股公允价值之间的差额。

截至2020年6月30日的三个月和六个月内授予的股票期权的加权平均授予日公允价值分别为每股9.76美元和10.94美元。截至2019年6月30日的三个月和六个月内授予的股票期权的加权平均授予日公允价值分别为每股7.75美元和5.74美元。截至2020年6月30日的三个月和六个月内，行使的股票期权总内在价值分别为80万美元和110万美元。*截至2019年6月30日的三个月和六个月内，每个月行使的股票期权的内在价值总计为20万美元。在截至2019年6月30日、2020年和2019年6月30日的三个月和六个月期间，根据2019年计划和2016年计划授予的股票期权的公允价值是使用以下加权平均假设在授予日计算的：

下表汇总了公司自2019年12月31日以来在2019年计划和2016年计划之外的限售股活动情况：

在截至2019年6月30日、2020年和2019年6月30日的三个月里，所有限制性股票奖励的内在价值总计分别为600万美元和140万美元。截至2020年6月30日和2019年6月30日的6个月内，所有限制性股票奖励的内在价值合计分别为760万美元和240万美元。

与公司授予的所有基于股票的补偿奖励相关的运营报表中确认的总补偿成本如下(以千为单位)：

截至2020年6月30日，公司未确认的基于股票的薪酬支出总计1820万美元，预计将在2.81亿年的加权平均期间确认。

2019年7月2日，公司股东批准了2019年员工购股计划(ESPP)，该计划于2019年7月17日生效。根据ESPP，最初总共保留了252,142股普通股供发行。此外，根据ESPP保留的普通股数量应从2020年1月1日起每年增加，此后至2029年1月1日的每个1月1日至少增加(I)428,571股普通股，(Ii)每年第一天发行的公司普通股数量的1%，或(Iii)公司董事会决定的金额。(3)根据ESPP保留的普通股数量应每年增加(I)428,571股普通股，(Ii)公司在每年第一天发行的普通股数量的1%，或(Iii)公司董事会决定的金额。2020年1月1日，根据2019年ESPP预留发行的股票数量增加了233,355股。

2019年12月20日，本公司签订了Acceleron协作协议，以确定生物靶标，以调节与肺部疾病领域内的靶向适应症(“适应症”)相关的特定途径。根据Acceleron合作协议的条款，本公司根据某些知识产权授予Acceleron全球独家许可证，以制造、制造、使用、销售、销售、进口、出口、分销和分销、销售、营销、营销、推广、推广或以其他方式开发针对或表达本公司确定的某些生物目标的分子和产品，用于治疗、预防或诊断适应症。

根据双方商定的研究计划，该公司将进行化验筛选和相关研究活动，以确定和验证进一步研究的潜在生物目标，以支持Acceleron公司候选产品的开发、制造和商业化。研究活动完成后，本公司将向Acceleron提供关于本公司在开展治疗、预防或诊断适应症的研究活动中确定的生物目标的数据包。根据在协议开始时转让的全球独家许可，Acceleron有权指定本公司确定的特定数量的生物目标，用于Acceleron针对这些目标的产品或分子的研究、开发、制造和商业化，用于治疗、预防或诊断适应症(“目标”)。如果Acceleron在指定期限内未指定任何目标，则Acceleron协作协议将自动终止。如果Acceleron指定了一个或多个目标，则Acceleron将有义务使用商业上合理的努力，寻求针对特定国家/地区目标的一种产品的监管批准。在收到针对Target的任何产品的监管批准后，Acceleron必须使用商业上合理的努力在某些指定的国家/地区将该产品商业化。

Acceleron还可以要求本公司提供与产生和优化针对或表达生物靶标的分子相关的药物化学服务，用于治疗、预防或诊断超出研究计划范围的适应症。如果本公司同意提供此类药物化学服务，本公司将与Acceleron就确定此类药物化学服务的范围、时间表和预算进行谈判。

本公司于2019年12月在签署Acceleron协作协议时收到1000万美元的不可退还预付款。该公司将有权在实现特定研究里程碑时获得总计1850万美元的研究里程碑付款，在实现特定临床和监管里程碑时获得总计2.025亿美元的开发里程碑付款，以及在实现某些针对已实现此类里程碑的目标的特定产品的全球净销售总里程碑时获得总计最高2.175亿美元的销售里程碑付款。该公司将有权获得总额高达1850万美元的研究里程碑付款，在实现特定临床和管理里程碑时获得总计高达2.025亿美元的开发里程碑付款，以及在针对已实现此类里程碑的目标的某些产品实现某些全球净销售里程碑时获得总计高达2.175亿美元的销售里程碑付款。此外，本公司将有权按Acceleron每年针对任何目标的产品的全球净销售额收取从中等个位数百分比到较低的两位数百分比不等的分级特许权使用费，但在特定情况下可能会减少。本公司还有权从Acceleron公司获得根据研究计划发生的研究费用(包括内部和外部费用)的报销。

Acceleron协作协议在逐个国家/地区和逐个目标的基础上继续进行，直到指向该Target的产品的版税期限最后一个到期为止，此时Acceleron协作协议在该国家/地区关于该Target到期。如果另一方严重违反合同规定的义务，并且在适用的补救期限内未得到纠正，则任何一方均有权终止Acceleron协作协议。为方便起见，Acceleron还有权终止整个Acceleron合作协议或逐个目标终止协议，如果公司提供药物化学服务，则有权针对针对Target的任何分子逐个分子终止协议。

在公司根据研究计划进行研究活动期间以及之后的一段特定时期内，公司不得研究、开发、制造、商业化、使用或以其他方式开发任何用于治疗、预防或诊断适应症的化合物或产品，但Acceleron除外。在公司根据研究计划进行研究活动期间以及之后的一段特定时期内(加速器除外)，公司不得研究、开发、制造、商业化、使用或以其他方式开发任何化合物或产品用于治疗、预防或诊断针对公司在执行研究活动中确定的某些特定生物目标的适应症。

该公司评估了Acceleron协作协议，并得出结论认为该协议代表与ASC 606范围内的客户签订的合同。

公司确定，Acceleron合作协议包含以下承诺：(I)某些知识产权项下的全球独家许可，包括对本公司确定的特定数量的生物目标的权利，这些目标在安排开始时传达给肺部疾病领域内的治疗、预防或诊断靶向适应症(“许可”)；(Ii)识别和验证潜在生物目标的研究服务(“研究服务”)；以及(Iii)参与联合指导委员会(“JSC”)。

本公司评估了上述承诺，并得出结论，鉴于许可证在没有履行研究服务的情况下价值有限，且研究服务由于其专业性，只能由本公司执行，因此许可证不能与研究服务区分开来。因此，本公司得出结论，许可证和研究服务是单一的联合履行义务。

该公司还评估了参与JSC的情况，并得出结论，在Acceleron合作协议的背景下，这一承诺在数量和质量上都是无关紧要的。因此，本公司将其参与JSC视为一项履约义务置之不理。

潜在的药物化学服务没有被确认为承诺的商品或服务，因为公司没有义务提供这些服务。

在签署Acceleron合作协议时，公司收到了1000万美元的不可退还的预付款，该协议包括在交易价格中。基于与公司有资格获得的任何研究和开发里程碑付款的实现相关的不确定性，公司限制了与这些里程碑付款相关的可变对价，并将其排除在交易价格之外。作为对限制研发里程碑的评估的一部分，该公司考虑了许多因素，包括研发里程碑的实现取决于基本研发活动的结果，因此不在本公司的控制范围之内。该公司还在交易价格中计入了预期的研究服务费用报销金额。本公司在每个报告期末以及不确定事件得到解决或其他情况发生变化时重新评估交易价格，并在必要时调整其对交易价格的估计。截至2020年6月30日的三个月和六个月期间，限制的可变对价金额没有变化。

与销售里程碑付款(包括特许权使用费)相关的任何对价将在相关销售发生时确认，因为这些金额已被确定主要与授予Acceleron的许可证有关，因此将在相关销售发生或履行义务得到履行时确认。

如上所述，该公司已确定与Acceleron协作协议相关的单一履约义务。因此，公司将把交易价格的全部金额分配给已确定的单一履约义务。

随着研究服务的提供，随着时间的推移，该公司确认与Acceleron协作协议相关的收入。本公司的结论是，输入法是加速器合作协议下服务转移的代表性描述。衡量提供服务进展情况的方法包括实际累计的内部和外部成本，相对于履行履约义务预计将发生的内部和外部总成本。估算总成本的期间反映了公司对其提供研究服务的期间的估计。预计将产生的内部和外部总成本估计的变化在变动期内确认为累计追赶调整。

在截至2020年6月30日的三个月和六个月内，公司分别确认了与Acceleron协作协议相关的200万美元和280万美元的协作收入。截至2019年12月31日，未执行任何研究服务。截至2019年6月30日止三个月及六个月，由于尚未订立加速器合作协议，本公司并无确认加速器合作协议项下的任何收入。截至2020年6月30日和2019年12月31日，公司分别记录了830万美元和1000万美元的递延收入，根据收入预计确认的期间，这些收入在随附的综合资产负债表中被归类为当前部分或扣除当前部分后的净额。累计递延收入余额分别代表分配给截至2020年6月30日和2019年12月31日未履行的履约义务的交易价格总额。截至2020年6月30日，公司已收到30万美元的成本报销付款，没有根据Acceleron协作协议支付里程碑或特许权使用费。截至2019年12月31日，公司尚未收到加速器合作协议项下的任何里程碑、特许权使用费或成本报销付款。截至2020年6月30日，对于截至2020年6月30日的三个月内开展的活动，公司记录了80万美元的未开单应收账款，与加速器合作协议项下的可报销研究服务成本相关。

于2019年2月，本公司与葛兰素史克旗下子公司(统称“GSK”)订立参考权及许可协议(“GSK协议”)，据此，本公司获授予开发及商业化losmapimod的全球独家许可。根据葛兰素史克协议，该公司还获得了相关法规和生产文件的参考权，以及葛兰素史克现有的losmapimod药物物质和产品供应。在符合某些条件的情况下，公司还有权根据许可协议对其权利进行再许可。该公司有义务使用商业上合理的努力来开发和商业化Losmapimod，费用自负。本公司还负责与许可专利权的备案和维护相关的费用。

根据GSK协议，公司向GSK发行了12,500,000股B系列优先股，估计公允价值为2,550万美元，或每股2.04美元，这是在向GSK发行B系列优先股的同时，在第三方专家的协助下确定的。此外，在某些特定的临床和监管里程碑中，公司可能欠葛兰素史克高达3750万美元，包括在2019年第三季度实现并支付的第二阶段临床试验启动时到期的250万美元，以及某些特定销售里程碑的高达6000万美元。该公司已同意对Losmapimod的年度净销售额支付分级特许权使用费，范围从中位数的个位数百分比到较低的两位数百分比，但不到十几岁的百分比。特许权使用费按产品和国家/地区支付，在特定情况下可能会减少。公司还发生了10万美元与交易相关的直接费用，公司将这些费用计入了交易的总对价。

葛兰素史克协议可由任何一方因另一方的实质性违约而终止，但须遵守通知和补救条款。除非较早前终止，否则葛兰素史克协议将继续有效，直至本公司的特许权使用费义务届满，该等责任将于(I)在该国首次商业销售后十年或(Ii)适用监管机构批准losmapimod的仿制药后(以较晚者为准)逐个国家届满。

该公司得出的结论是，这一安排并未导致收购一项业务，因为收购的总资产的公允价值几乎全部集中在一项正在进行的研发资产losmapimod中。此外，本公司并未取得任何与GSK协议有关的实质性程序，而Losmapimod在签署GSK协议时并未产生收入。因此，本公司将这项安排作为资产收购入账。本公司并得出结论认为，收购的资产并无其他未来用途，因此包括交易成本在内的应占葛兰素史克协议的公允价值2,560万美元于本公司于2019年第一季度的综合经营及全面亏损报表中记为正在进行的研发费用(研发费用的一部分)，该期间是本公司取得(I)losmapimod许可证、(Ii)参考相关监管及制造文件的权利及(Iii)葛兰素史克取得(I)losmapimod许可证、及(Iii)葛兰素史克取得相关监管及制造文件的权利的期间。此外，当基本的意外情况得到解决，对价支付或支付时，公司将确认临床和监管里程碑付款。里程碑付款将根据截至确认日期的相关资产的性质进行资本化或支出。公司将在相应销售期间将销售里程碑付款和特许权使用费记录为相关产品销售的额外费用。

2017年11月，本公司就其位于马萨诸塞州剑桥市的现有公司总部签订了约28,731平方英尺的办公和实验室空间租赁协议。该租约在十年内的总承诺额为2510万美元，其中包括不断攀升的租金支付。租赁协议要求该公司要么支付保证金，要么维持110万美元的信用证。本公司维持本次租赁的信用证，并已于2020年6月30日和2019年12月31日将为确保信用证安全而持有的现金作为限制性现金记录在综合资产负债表上。截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月中，与本租赁相关的租金费用约为50万美元。截至2020年6月30日和2019年6月30日的六个月中，与本租赁相关的租金费用约为100万美元。

截至2020年6月30日，与公司当前总部的租赁相关的未来最低租赁付款如下(以千为单位)：

该公司在正常业务过程中与第三方签订了协议，根据这些协议，该公司可以许可某些开发的技术。如果该公司行使其技术许可权，它可能需要支付额外费用和里程碑付款。截至2020年6月30日，本公司尚未行使该等技术的许可权。

在正常业务过程中，公司可能会就卖方、出租人、业务合作伙伴和其他各方与本公司之间的关系所产生的某些事项，向其提供不同范围和条款的赔偿。此外，本公司已与其董事会成员及高级管理人员订立赔偿协议，该协议将要求本公司(其中包括)就他们作为董事或高级管理人员的身份或服务而可能产生的若干责任作出赔偿。根据这些赔偿协议，公司未来可能需要支付的最大潜在金额在许多情况下是无限制的。到目前为止，本公司尚未因此类赔偿而产生任何物质成本。本公司不知道有任何赔偿安排下的索赔，截至2020年6月30日或2019年12月31日，本公司未产生任何与该等义务相关的负债。

本公司目前不是任何重大法律诉讼的一方。于每个报告日期，本公司会评估潜在亏损金额或潜在亏损范围是否根据处理或有事项会计的权威指引的规定可能及合理地评估。本公司支付与其法律诉讼相关的费用，因为这些费用已发生。在截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月和六个月内，没有发生此类成本。

本公司根据“国内收入法”第401(K)节(“401(K)计划”)有一个固定缴款储蓄计划。401(K)计划涵盖所有符合规定的最低年龄和服务要求的员工，并允许参与者选择在税前基础上推迟部分年度薪酬。根据目前的规定，本公司不需要也没有为401(K)计划做出任何贡献。

下列普通股等价物不包括在所示时期普通股股东应占每股摊薄净亏损的计算中，因为计入它们会产生反稀释效果：

截至2019年6月30日止三个月及六个月内，本公司向本公司一名主要股东的关联公司Third Rock Ventures，LLC(“TRV”)支付费用，以换取顾问服务。在截至2019年6月30日的六个月内，公司记录了与该等费用相关的费用不到10万美元。本公司于截至2020年6月30日止三个月及六个月或截至2019年6月30日止三个月并无记录与该等费用有关的开支。截至2020年6月30日止三个月及六个月内，本公司并无向TRV支付费用以换取服务。截至2019年12月31日，包括在应付账款和应计费用中的此类服务欠TRV的金额不到10万美元。截至2020年6月30日，在应付账款和应计费用中没有应向TRV支付的此类服务的金额。此外，为公司提供服务的顾问是TRV的员工。该公司已经向这些顾问发行了总计142284股普通股，以换取他们持续的咨询服务。

二零二零年七月二十日，本公司与MyoKardia订立MyoKardia合作协议，据此，本公司根据若干知识产权向MyoKardia授予全球独家许可，以研究、开发、制造、制造、使用、销售、出售、要约出售、要约出售、进口、进口、出口、出口、分销、分销、营销、营销、推广、推广或以其他方式开发针对本公司确定的某些生物目标而具有模块化能力的产品。

根据双方商定的研究计划，该公司将进行化验筛选和相关研究活动，以确定和验证最多特定数量的潜在心肌病基因目标(“已确定的目标”)，以供MyoKardia公司进一步研究、开发、制造和商业化。该公司和MyoKardia公司将通过联合指导委员会共同努力，确定如何最好地在研究活动的每个阶段取得进展，并确定哪些已确定的目标(如果有的话)符合研究计划中规定的标准(“心肌病候选目标”)。研究计划完成后，双方将共同准备最终数据包，MyoKardia可能会根据MyoKardia合作协议(“心肌病目标”)为MyoKardia的进一步开发指定某些心肌病目标候选者。如果MyoKardia在指定的期限内没有指定任何心肌病目标，那么MyoKardia合作协议将自动终止。如果MyoKardia指定了一个或多个心肌病目标，那么MyoKardia将有义务以商业上合理的努力寻求监管部门的批准，并在某些指定的国家和地区针对确定的目标将一种产品商业化。

在公司根据研究计划进行研究活动的期间(“研究期限”)，如果MyoKardia指定了心肌病目标，则在研究期限之后的特定时间内，公司只能根据MyoKardia合作协议为MyoKardia使用从该研究活动中产生的数据。在此期间，如果MyoKardia指定了心肌病目标，则公司只能根据MyoKardia合作协议为MyoKardia使用从该研究活动中产生的数据。在研究期内及之后的一段特定时期内，公司不得研究、开发、制造、商业化、使用或以其他方式开发属于MyoKardia合作协议项下的化合物或产品，该化合物或产品针对心肌病目标候选者进行治疗、预防或诊断任何适应症，或(B)治疗被证明与心肌病目标调控的特定特定基因相关的任何基因定义的心肌病。(B)根据MyoKardia合作协议，本公司不得研究、开发、制造、商业化、使用或以其他方式开发任何化合物或产品，该化合物或产品针对心肌病目标候选的治疗、预防或诊断，或(B)治疗被证明与心肌病目标调节的特定特定感兴趣基因相关的任何基因定义的心肌病。

根据MyoKardia合作协议，MyoKardia在2020年7月向该公司支付了1000万美元的预付款和250万美元的预付研究资金。MyoKardia还将向该公司偿还不在预付研究资金范围内的研究活动的费用，最高限额为研究资金总额(包括预付研究资金)。一旦实现了特定的临床前、开发和销售里程碑，对于某些确定的目标，公司将有权获得每个目标总计2.985亿美元的临床前里程碑付款、开发里程碑付款和销售里程碑付款，对于某些其他确定的目标，该公司将有权获得每个目标总计高达1.5亿美元的付款。MyoKardia还将根据MyoKardia及其任何联属公司和再被许可人根据MyoKardia合作协议针对任何确定的目标在全球范围内的产品年净销售额，向公司支付从中等个位数百分比到较低的两位数百分比不等的分级特许权使用费。特许权使用费在指定的特许权使用费期限内按产品支付，在特定情况下可能会减少。

MyoKardia合作协议在逐个国家和逐个产品的基础上继续进行，直到产品的版税期限最后一个到期，此时MyoKardia合作协议在该国家/地区与该产品的合作协议到期。如果任何一方在履行MyoKardia合作协议项下的义务时严重违约，并且此类违约在适用的治疗期内未得到纠正，则任何一方都有权终止MyoKardia合作协议。为方便起见，MyoKardia公司还有权终止MyoKardia合作协议，或逐个目标、逐个产品或逐个分子终止。

以下对我们财务状况和经营结果的讨论和分析应与我们在2020年3月5日提交给美国证券交易委员会(SEC)的本Form 10-Q季度报告和Form 10-K年度报告中其他地方的合并财务报表和相关注释一起阅读。本讨论和分析中包含的一些信息或本Form 10-Q季度报告中的其他信息，包括与我们的业务计划和战略有关的信息，包括涉及风险和不确定因素的前瞻性陈述。由于许多因素的影响，包括本季度报告中关于Form 10-Q的“风险因素”部分陈述的那些因素，我们的实际结果可能与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述中描述或暗示的结果大不相同。

我们是一家临床阶段的生物制药公司，专注于改善高度未得到满足的医疗需求地区遗传定义的罕见疾病患者的生活。我们已经开发了一种专利产品引擎，我们利用它来系统地识别和验证细胞药物靶点，这些靶点可以潜在地调节基因表达，以治疗已知的遗传性疾病的根本原因。我们正在使用我们的产品引擎来识别可以被小分子下药的靶点，而不考虑基因错误表达的特定潜在机制。我们已经确定了治疗面肩肱骨肌营养不良症(FSHD)和某些血红蛋白疾病(即镰状细胞病或SCD)和β-地中海贫血的根本原因的药物靶点。2019年8月，我们启动了名为ReDUX4的2b期临床试验，以及我们的FSHD候选产品losmapimod的2期开放标签临床试验，以评估losmapimod在解决FSHD根本原因方面的疗效和安全性。我们计划在2020年第三季度为我们的某些血红蛋白疾病候选产品FTX-6058提交一份研究用新药申请，或称IND，并在2020年第四季度启动一期临床试验。FTX-6058是一种新型的胎儿血红蛋白上调因子。

ReDUX4是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心国际2b期临床试验，在80名FSHD患者中进行，以调查每天两次口服洛斯帕莫德15毫克的疗效和安全性。主要终点是评估受影响的骨骼肌活检组织中DUX4驱动的基因表达的减少。ReDUX4的最初设计包括在24周的治疗期内在第16周进行肌肉活检，然后延长开放标签。80名受试者中有12名已经完成了24周的治疗期，并转入试验的开放标签延长部分。

由于新冠肺炎大流行，我们通过一项协议修正案将ReDUX4从24周延长到48周，以确保受试者的安全，并允许在第16周或第36周进行活组织检查。大约68名没有完成最初24周治疗期的受试者在试验的随机部分仍然活跃。从24周延长到48周还允许在安慰剂控制设计中对骨骼肌MRI次要终点和各种探索性临床终点进行更长时间的评估，例如可到达的工作空间、FSHD的优化起跑时间测试、肌肉功能测量和患者报告的结果。我们预计2021年第一季度来自ReDUX4的大约80名受试者的背线数据，以及2021年第二季度这项研究的完整数据。我们认为，试验修正案为应对新冠肺炎大流行带来的挑战提供了灵活性，并支持收集疗效和安全性数据，以支持与卫生当局就潜在登记战略继续进行讨论。

2020年8月，我们公布了对ReDUX4试验主要终点的预先指定的中期分析结果，这是在受试者接受洛斯帕米特或安慰剂治疗后，受影响的骨骼肌中DUX4驱动的基因表达从基线水平降低。次要和探索性终点没有作为这项分析的一部分进行评估。前29名随机受试者的中期分析结果表明，DUX4驱动的基因表达在16周时没有显示出与安慰剂的分离。然而，在一项预先规定的敏感性分析中，那些在治疗前肌肉活检样本中DUX4驱动基因表达最高的患者在洛司帕莫特治疗后，与安慰剂相比，DUX4驱动基因表达大幅减少。最高表达的肌肉活检代表了基于基线DUX4驱动的基因表达而评估的活检的最高四分位数。

中期结果包括对80名登记的受试者中完成16周活组织检查的前29名受试者的分析。对药代动力学、人口学和主要终点进行评估。中期分析没有统计意义，也不包括个别患者水平的数据。受试者被随机分成两组，每天两次口服洛司他莫特15毫克(n=15)或安慰剂(n=14)。虽然结果显示，在基线活检显示DUX4基因表达水平最高的受试者的肌肉活检组织中，DUX4驱动的基因表达显著降低(洛司帕莫特降低38倍，n=3，安慰剂降低5.4倍，n=5)，但对所有29名受试者DUX4驱动的基因表达降低的总体水平数据分析没有显示洛司帕莫特与安慰剂的分离(洛司帕米增加3.7倍，n=15，以及结果表明，可能需要在基线时DUX4驱动的基因表达的较高范围内的肌肉活组织检查才能观察到减少。

在2020年6月，我们宣布了评估洛莫帕莫特作为新冠肺炎患者潜在治疗方法的计划。2020年6月24日，我们宣布我们收到美国食品和药物管理局的通知，我们可能会继续启动洛司帕莫特在新冠肺炎高危住院成人中的3期随机、双盲、安慰剂对照试验，或LOSVID试验。LOSVID试验是一项第3阶段的国际多中心试验，旨在评估阿司匹林的安全性和有效性

在大约4 0 0名因年龄较大和全身炎症增加而有发展到危重疾病风险的新冠肺炎患者中，在标准治疗的基础上，每天口服两次15毫克的洛姆帕莫特，与安慰剂相比，疗程为14天。试验的主要终点是在第28天前进展到死亡或呼吸衰竭的患者的比例。这项试验的次要终点包括第7天和第14天的临床状况(按世界卫生组织新冠肺炎严重程度的9点序贯量表衡量)、不补充氧气的研究总天数、全因死亡率、住院和重症监护病房停留时间、不良事件和病毒清除。我们打算在大约50%的受试者完成为期28天的访问后，使用独立的数据监测委员会对无效性和样本量重新估计进行中期分析，我们预计这种分析将在2020年第四季度进行。我们预计将在2021年第一季度报告背线数据。

2020年6月9日，我们以每股17.00美元的价格私募发行和出售了4,029,411股普通股，在扣除约420万美元的发行成本之前，毛收入为6850万美元。

2020年7月20日，我们与MyoKardia，Inc.或MyoKardia签订了合作和许可协议，或MyoKardia合作协议，根据该协议，我们授予MyoKardia某些知识产权下的全球独家许可，用于研究、开发、制造、制造、使用、使用、销售、出售、要约出售、提供销售、进口、进口、出口、出口、分销、分销、营销、营销、推广、推广。或以其他方式开发针对公司确定的某些生物目标的产品，这些产品能够调节与某些基因定义的心肌病相关的特定数量的感兴趣的基因。合作的主要目标是确定和验证进一步研究的潜在生物目标，以支持MyoKardia公司潜在治疗某些基因界定的心肌疾病的候选产品的开发、制造和商业化。

根据MyoKardia合作协议的条款，我们在2020年7月期间收到了1000万美元的预付款和250万美元的预付研究资金。MyoKardia还将向我们报销不在预付研究资金范围内的研究活动的费用，最高限额为研究资金总额(包括预付研究资金)。一旦达到特定的临床前、开发和销售里程碑，我们将有权获得某些潜在心肌病基因目标的每个目标总计2.985亿美元的临床前里程碑付款、开发里程碑付款和销售里程碑付款，以及某些其他潜在心肌病基因目标的每个目标总计高达1.5亿美元的付款。MyoKardia还将根据MyoKardia及其任何附属公司和再被许可人根据MyoKardia合作协议针对任何确定的目标在全球范围内的产品年净销售额，向我们支付从中等个位数百分比到较低的两位数百分比不等的分级特许权使用费。特许权使用费在指定的特许权使用费期限内按产品支付，在特定情况下可能会减少。

自成立以来，我们的业务重点是组织和配备我们的公司，制定业务计划，筹集资金，建立我们的知识产权，建立我们的发现平台，包括我们的专有化合物库和产品引擎，确定药物目标和潜在的候选产品，授权资产，生产用于临床试验的药物物质和药物产品材料，以及进行临床前研究和临床试验。到目前为止，我们主要通过私募和首次公开发行(IPO)发行普通股、发行可转换优先股和可转换票据以及根据我们的合作和许可协议收到的预付款来为我们的运营提供资金。

自我们成立以来，我们已经发生了重大的运营亏损，我们预计在可预见的未来还将继续出现重大的运营亏损。我们创造足以实现盈利的产品收入的能力(如果有的话)将在很大程度上取决于我们的一个或多个候选产品的成功开发和最终商业化。截至2020年6月30日的三个月和六个月，我们的净亏损分别为1,570万美元和3,410万美元，截至2019年6月30日的三个月和六个月的净亏损分别为1,320万美元和5,000万美元。截至2020年6月30，我们累计逆差184.9-600万美元。我们预计，在未来几年中，由于我们正在进行的活动，我们的费用和运营亏损将大幅增加，因为我们：

因此，我们将需要大量额外资金来支持我们的持续运营和实施我们的增长战略。在我们能够从产品销售中获得可观的收入之前，如果有的话，我们预计将通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟以及营销、分销或许可安排来为我们的运营提供资金。在需要时，我们可能无法以优惠条件筹集额外资金或达成其他协议或安排，或者根本无法达成此类协议或安排。如果我们不能在需要的时候筹集资金或签订协议，我们可能不得不大幅推迟、缩减或停止我们的一个或多个候选产品的开发和商业化，或者授予开发和营销我们的候选产品的权利，即使我们本来更愿意自己开发和营销这些候选产品。

由于与药物开发相关的众多风险和不确定性，我们无法预测增加费用的时间或金额，也无法预测我们何时或是否能够实现或保持盈利。即使我们能够创造产品销售，我们也可能不会盈利。如果我们未能实现盈利或无法持续盈利，那么我们可能无法继续按计划运营，并被迫减少或终止运营。

截至2020年6月30日，我们拥有131.7美元的现金、现金等价物和有价证券。我们相信，截至2020年6月30日，我们现有的现金、现金等价物和有价证券，加上根据MyoKardia合作协议在2020年第三季度收到的1000万美元预付款和250万美元预付研究资金，将使我们能够为2022年第一季度的运营费用和资本支出需求提供资金。我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可能会比预期更早耗尽可用的资本资源。见“-流动性和资本资源”。

我们没有从产品销售中获得任何收入，预计几年内都不会从产品销售中获得收入，如果有的话。如果我们对当前或未来候选产品的开发工作取得成功，并获得市场批准，我们未来可能会从产品销售中获得收入。我们无法预测我们是否、何时或在多大程度上会从我们候选产品的商业化和销售中获得收入。我们的任何候选产品可能永远不会获得监管部门的批准。

2019年12月，我们与Acceleron Pharma Inc.或Acceleron签订了协作和许可协议或Acceleron协作协议，以确定生物靶标，以调节与肺部疾病领域内的靶向适应症相关的特定路径。根据Acceleron合作协议，我们根据某些知识产权授予Acceleron全球独家许可，允许其制造、制造、使用、销售、销售、进口、出口、分销和分销、营销、营销、推广、推广或以其他方式开发针对或表达我们确定的特定生物目标的分子和产品，用于治疗、预防或诊断肺部疾病领域的靶向适应症。合作的主要目标是确定和验证进一步研究的潜在生物目标，以支持Acceleron通过利用我们的专有产品引擎开发、制造和商业化用于靶标的候选产品。

根据Acceleron协作协议的条款，我们在2019年12月从Acceleron收到了1,000万美元的预付款。我们还有资格获得总计高达4.385亿美元的里程碑付款，这些付款涉及以下几个方面

与研究、开发、临床、法规和销售相关的里程碑，以及基于Acceleron(及其任何附属公司和分被许可人)针对任何确定目标的产品的全球年净销售额的分级版税支付。

在截至2020年6月30日的三个月和六个月中，我们根据Acceleron协作协议分别确认了200万美元和280万美元的协作收入。在截至2019年6月30日的三个月和六个月内，我们没有确认任何协作收入，因为我们尚未签订Acceleron协作协议。截至2020年6月30日和2019年12月31日，我们分别记录了与加速器合作协议相关的830万美元和1000万美元的递延收入，根据收入预计确认的期间，这笔收入在我们的综合资产负债表中被归类为当前部分或扣除当前部分后的净额。截至2020年6月30日，我们已收到30万美元的成本报销付款，没有根据Acceleron协作协议支付里程碑或特许权使用费。截至2020年6月30日，对于截至2020年6月30日的三个月内开展的活动，我们记录了80万美元的未开单应收账款，与Acceleron协作协议项下的可报销研发成本相关。

将来，我们将在履行履约义务时确认与1,000万美元预付款相关的额外收入，以及根据Acceleron协作协议报销产生的成本，我们可能会从Acceleron协作协议下的里程碑和特许权使用费付款中获得额外收入。我们预计我们的收入将根据我们在Acceleron协作协议下的业绩模式，以及根据Acceleron协作协议产生的里程碑和成本报销的时间、金额和实现情况，在季度与季度之间和每年与每年之间波动，这是我们在Acceleron协作协议下的业绩模式以及根据Acceleron协作协议产生的成本报销的时间、金额和实现的结果。

在未来，我们还将确认MyoKardia合作协议中与我们在2020年7月收到的1000万美元预付款和250万美元预付研究资金相关的收入，以及MyoKardia合作协议下发生的费用的报销，我们可能会从MyoKardia合作协议下的里程碑和特许权使用费付款中获得额外收入。

我们还可能在未来为我们的候选产品或知识产权签订额外的许可或协作协议，并且我们将来可能会从此类许可或协作协议的付款中获得收入。

研发费用是指我们为发现、开发和制造我们的候选产品而产生的成本，包括：

我们按所发生的费用来支付研究和开发费用。我们根据完成特定任务的进度评估来确认某些开发活动(如临床试验和制造)的费用，该评估使用的数据包括患者登记或供应商提供给我们的其他信息。这些活动的付款基于个别协议的条款，这些条款可能与所发生的费用模式不同。将来收到用于研究和开发活动的货物或服务的不可退还的预付款被记录为预付费用。这些金额在货物交付或提供相关服务时确认为费用，或在不再预期货物将交付或提供服务之前确认为费用。

外部成本占我们研发费用的很大一部分，我们在提名开发候选人后逐个计划对其进行跟踪。我们的内部研发费用包括

主要是与人事有关的费用，包括基于股票的薪酬费用。我们不按计划跟踪内部研发费用，因为资源部署在多个项目中。

下表汇总了我们在被提名为开发候选者后，在截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月和六个月内按计划划分的外部研发费用。预研候选人费用、未分配费用和内部研发费用分别分类。Losmapimod外部费用包括知识产权研发费用。我们在2019年第三季度提名FTX-6058作为开发候选。

我们候选产品的成功开发具有很大的不确定性。目前，我们无法合理估计或知道完成我们候选产品剩余开发所需的工作的性质、时间和估计成本。我们也无法预测，如果获得批准，我们的候选产品何时(如果有的话)将开始大量现金净流入。这是由于与开发我们的候选产品相关的众多风险和不确定性造成的，包括与以下方面相关的不确定性：

对于我们的任何候选产品的开发而言，这些变量中的任何一个的结果的改变都将显著改变与该候选产品的开发相关的成本和时间安排，并可能改变与其他候选产品相关的成本和时间。

研发活动占我们运营费用的很大一部分。我们预计，随着我们继续实施我们的业务战略，未来我们的研发费用将大幅增加，其中包括推动losmapimod用于治疗功能性失调症和新冠肺炎，以及通过临床开发推进FTX-6058，扩大我们的研发努力，包括聘请更多人员支持我们的研发工作，以及为成功完成临床试验的我们的候选产品寻求监管部门的批准。此外，处于临床开发后期的候选产品通常比处于临床开发早期阶段的候选产品承担更高的开发成本，这主要是因为后期临床试验的规模和持续时间都有所增加。因此，随着我们的候选产品进入临床开发的后期阶段，我们预计我们的研究和开发费用将会增加。然而，我们认为目前还不可能通过商业化来准确预测特定计划的总费用。与我们的任何候选产品的成功商业化相关的因素有很多，包括未来的试验设计和各种法规要求，其中许多因素目前基于我们的开发阶段无法准确确定。

一般及行政费用包括与人事有关的成本，包括行政、财务及会计、人力资源、业务营运及其他行政职能人员的薪金、福利及股票薪酬开支、与专利、知识产权及公司事务有关的法律费用、会计及税务服务费用、咨询费及未计入研发费用的设施相关费用。

我们预计，在可预见的未来，我们的一般和行政费用将增加，以支持我们扩大的基础设施，以及扩大我们的业务和作为上市公司运营的成本增加。这些增长可能包括与保持遵守交易所上市和证券交易委员会要求相关的会计、审计、法律、监管和税务相关服务的增加，董事和高级管理人员保险费，以及与上市公司运营相关的投资者关系成本。

除其他收入外，净额主要包括与我们的现金等价物和有价证券投资相关的利息收入。

以下汇总了我们截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月的运营结果，以及这些项目的变化(以美元表示)：

根据Acceleron协作协议，截至2020年6月30日的三个月的协作收入为200万美元。在截至2019年6月30日的三个月内，我们没有记录任何协作收入。我们根据我们与已确定的履约义务相关的绩效模式确认加速器合作协议下的收入，这是我们将根据加速器合作协议提供研究服务的期间。

研发费用增加了190万美元，从截至2019年6月30日的三个月的1090万美元增加到截至2020年6月30日的三个月的1280万美元。研发费用增加的主要原因是：

一般和行政费用增加了250万美元，从截至2019年6月30日的三个月的260万美元增加到截至2020年6月30日的三个月的510万美元。一般费用和行政费用增加的主要原因如下：

其他收入，净减少不到10万美元，从截至2019年6月30日的三个月的30万美元降至截至2020年6月30日的三个月的20万美元。其他收入净额减少的主要原因是由于整体回报率下降，我们的现金、现金等价物和有价证券的投资收入减少。

以下汇总了我们截至2020年6月30日和2019年6月30日的6个月的运营结果，以及这些项目的变化(以美元表示)：

根据Acceleron协作协议，截至2020年6月30日的6个月的协作收入为280万美元。在截至2019年6月30日的6个月中，我们没有记录任何协作收入。我们根据我们与已确定的履约义务相关的绩效模式确认加速器合作协议下的收入，这是我们将根据加速器合作协议提供研究服务的期间。

研发费用从截至2019年6月30日的6个月的4550万美元减少到截至2020年6月30日的6个月的2730万美元，减少了1820万美元。研发费用减少的主要原因是，在截至2019年6月30日的6个月里，与确认与葛兰素史克的参考权和许可协议的公允价值相关的知识产权研发费用减少了2560万美元，但因以下原因而增加的研发费用部分抵消了这一减少：

一般和行政费用增加了500万美元，从截至2019年6月30日的6个月的520万美元增加到截至2020年6月30日的6个月的1020万美元。一般费用和行政费用增加的主要原因如下：

其他收入，净额从截至2019年6月30日的6个月的70万美元减少到截至2020年6月30日的6个月的60万美元。其他收入净额减少的主要原因是由于整体回报率下降，我们的现金、现金等价物和有价证券的投资收入减少。

自我们成立以来，我们已经发生了重大的运营亏损，预计在可预见的未来将继续出现重大的运营亏损，而且可能永远不会盈利。我们还没有将我们的任何候选产品商业化，这些产品正处于临床前和临床开发的不同阶段，我们预计在几年内不会从任何产品的销售中获得收入，如果有的话。截至2020年6月30日，我们主要通过私募和首次公开募股发行普通股、发行可转换优先股和可转换票据以及根据加速器合作协议收到的预付款为我们的运营提供总计290.5美元的毛收入。截至2020年6月30日，我们拥有1.317亿美元的现金、现金等价物和有价证券。2019年7月22日，我们完成了普通股的首次公开募股(IPO)，以每股16.00美元的公开发行价发行和出售了450万股普通股，扣除承销折扣和佣金以及发售费用后，净收益为6390万美元。2020年6月9日，我们以每股17.00美元的价格私募发行和出售了4029411股普通股，在扣除420万美元的发行成本之前，毛收入为6850万美元。2020年7月，根据MyoKardia合作协议，我们收到了1000万美元的预付款和250万美元的预付研究资金。

下表提供了截至2020年6月30日和2019年6月30日的六个月我们的现金流信息：

截至2020年6月30日的6个月中，运营活动中使用的净现金为2930万美元，而截至2019年6月30日的6个月中，运营活动中使用的净现金为2200万美元。经营活动中使用的净现金增加了730万美元，这主要是由于与人员相关的成本增加，随着我们继续推进我们的领先计划，研发成本增加，以及与上市公司运营相关的一般和行政成本增加。

截至2020年6月30日的6个月，投资活动使用的净现金为5660万美元，而截至2019年6月30日的6个月，投资活动使用的净现金为60万美元。用于投资活动的现金净额增加5600万美元，主要是由于在截至2020年6月30日的6个月中净购买有价证券。

截至2020年6月30日的6个月，融资活动提供的净现金为6,500万美元，而截至2019年6月30日的6个月，融资活动使用的净现金为60万美元。融资活动提供的净现金增加6560万美元，主要是由于在截至2020年6月30日的6个月中，以私募方式发行普通股获得的净收益。

我们预计与我们正在进行的研究和开发活动相关的费用将大幅增加，特别是在我们继续研究和开发我们的候选产品、启动临床试验并寻求营销批准的情况下。此外，我们预计与上市公司运营相关的额外成本。因此，我们预计在可预见的未来将出现巨额运营亏损和负运营现金流。

根据我们目前的运营计划，我们相信，截至2020年6月30日，我们现有的现金、现金等价物和有价证券，加上根据MyoKardia合作协议在2020年第三季度收到的1000万美元预付研究资金和250万美元预付研究资金，将使我们能够为2022年第一季度的运营费用和资本支出需求提供资金。然而，我们是基于可能被证明是错误的假设做出这一估计的，我们可能会比预期更早耗尽我们的资本资源。

我们的拨款需求，以及营运开支的时间和数额，主要视乎以下因素而定：

与我们的任何候选产品开发相关的任何这些或其他变量的结果发生变化，都可能显著改变与该候选产品开发相关的成本和时间。我们将需要继续依靠额外的融资来实现我们的业务目标。

除上述变数外，如果我们的任何候选产品成功完成开发，除了其他商业成本外，我们还将产生与监管申报、市场批准、上市后要求、维护我们的知识产权和监管保护相关的大量额外成本。目前我们无法合理估计这些成本。

在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过股权发行、债务融资、合作安排、战略联盟以及营销、分销或许可安排的组合来满足我们的现金需求。我们目前没有信贷安排，也没有承诺的资金来源。如果我们未来通过出售股权证券来筹集额外资本，我们股东的所有权利益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对我们现有普通股股东的权利产生不利影响的优惠。如果我们通过发行债务证券筹集更多资金，这些证券可能会包含限制我们运营的契约。我们可能需要超出我们目前预期金额的额外资本，而且可能无法以合理的条件获得额外资本，或者根本没有额外资本可用。如果我们未来通过协作安排、战略联盟或营销、分销或许可安排筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入流或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可证。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止开发或未来的商业化努力，或者授予开发和营销我们本来更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。

在截至2020年6月30日的三个月和六个月期间，我们在正常业务过程之外的合同义务和承诺与我们于2020年3月5日提交给证券交易委员会的Form 10-K年度报告中“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析-合同义务”中描述的内容没有实质性变化。

在提交的期间，我们没有，我们目前也没有任何表外安排，正如SEC的规则和法规所定义的那样。

我们管理层对我们财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们的综合财务报表为基础的，这些报表是按照美国公认的会计原则编制的。在编制这些合并财务报表时，我们需要对报告期内报告的资产和负债额、合并财务报表日的或有资产和负债的披露以及报告期内报告的费用金额做出影响的判断和估计。我们的估计是基于我们的历史经验、已知的趋势和事件，以及我们认为在当时情况下合理的各种其他因素，这些因素的结果构成了对资产和负债的账面价值和确认的费用金额的判断的基础，而这些资产和负债的账面价值和确认的费用金额从其他来源并不容易看出。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计不同。我们在持续的基础上评估我们的估计和假设。对估计进行重大修订的影响(如有)将从估计改变之日起前瞻性地反映在合并财务报表中。在截至2020年6月30日的三个月内，与我们于2020年3月5日提交给证券交易委员会的Form 10-K年度报告中描述的政策相比，我们的关键会计政策没有实质性变化。

对最近发布的可能影响我们财务状况和经营结果的会计声明的描述，在本季度报告10-Q表格的其他部分的综合财务报表的附注2中披露。

2012年的Jumpstart Our Business Startups Act允许像我们这样的“新兴成长型公司”利用延长的过渡期遵守适用于上市公司的新会计准则或修订后的会计准则，直到这些准则适用于非上市公司。我们已选择不“选择退出”延长的过渡期，这意味着当一项标准发布或修订时，如果该标准对上市公司或私人公司有不同的应用日期，我们将在私人公司采用新的或修订的标准时采用新的或修订的标准，并将一直这样做，直到我们(I)不可撤销地选择“选择退出”延长的过渡期或(Ii)不再符合新兴成长型公司的资格。

我们对市场风险的主要敞口是利率敏感性，利率敏感性受到美国利率总水平变化的影响，特别是因为我们的现金等价物是以投资于美国国债的货币市场基金的形式存在的。截至2020年6月30日，我们拥有1.317亿美元的现金、现金等价物和有价证券。利息收入对一般利率水平的变动十分敏感，但基於这些投资的性质，即时把利率调高10%，不会对我们投资组合的公平市值有实质影响。

我们还面临与外币汇率变化相关的市场风险。我们与美国以外的供应商签订合同，某些发票是以外币计价的。我们会受到与这些安排相关的外币汇率波动的影响。我们目前没有对冲我们的外币汇率风险。截至2020年6月30日，我们以外币计价的负债微乎其微，甚至没有。

通货膨胀通常通过增加劳动力成本和临床试验成本来影响我们。我们不认为通胀在截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月和六个月期间对我们的业务、财务状况或运营结果产生实质性影响。

我们的管理层在我们的首席执行官和首席运营官(分别是我们的首席执行官和首席财务官)的参与下，评估了截至2020年6月30日我们的披露控制程序的有效性。1934年修订的“证券交易法”或“交易法”下的规则13a-15(E)和15d-15(E)中定义的“披露控制和程序”一词是指公司的控制和其他程序，旨在确保公司在根据“交易法”提交或提交的报告中要求披露的信息在证券交易委员会的规则和表格规定的时间内得到记录、处理、汇总和报告。披露控制和程序包括但不限于旨在确保公司根据“交易法”提交或提交的报告中要求披露的信息被积累并传达给公司管理层(包括其主要高管和主要财务官)或履行类似职能的人员的控制和程序，以便及时做出关于所需披露的决定。我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么完善，都只能为实现其目标提供合理的保证，而我们的管理人员在评估可能的控制和程序的成本效益关系时，必须运用其判断。根据对我们截至2020年6月30日的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官和首席运营官得出结论，截至该日期，我们的披露控制和程序在合理保证水平上是有效的。

在本Form 10-Q季度报告所涵盖的期间，我们对财务报告的内部控制(如外汇法案下的规则13a-15(F)和15(D)-15(F)所定义)没有发生重大影响或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。

由于下面描述的风险和不确定性，我们未来的经营结果可能与本10-Q表格季度报告中描述的结果大不相同。在评估我们的业务时，您应该仔细考虑以下有关风险的信息。如果实际发生以下任何风险，我们的业务、财务状况、经营业绩和未来增长前景都可能受到实质性的不利影响。在这种情况下，我们普通股的市场价格可能会下跌。此外，我们不能向投资者保证我们的假设和预期将被证明是正确的。重要因素可能导致我们的实际结果与前瞻性陈述中表明或暗示的结果大不相同。有关受这些风险因素限制的一些前瞻性陈述的讨论，请参阅本季度报告(Form 10-Q)的第一页。可能导致或促成这种差异的因素包括下面讨论的那些因素。

我们自成立以来已蒙受重大损失。我们预计未来几年将出现亏损，可能永远不会实现或保持盈利。

自成立以来，我们发生了重大的运营亏损。截至2019年12月31日的年度，我们的净亏损为8270万美元，截至2020年6月30日的6个月，净亏损为3410万美元。截至2020年6月30日，我们累计逆差1.849亿美元。到目前为止，我们主要通过私募和首次公开发行(IPO)发行普通股、发行可转换优先股和可转换票据、根据与Acceleron制药公司(Acceleron Pharma Inc.)的合作和许可协议(Acceleron Pharma Inc.)收到的预付款以及根据与MyoKardia公司或MyoKardia公司的合作和许可协议(MyoKardia Collaboration Agreement)收到的预付款来为我们的运营提供资金。我们的首次公开发行(IPO)、发行可转换优先股和可转换票据、根据与Acceleron制药公司(Acceleron Pharma Inc.)的合作和许可协议或MyoKardia合作协议收到的预付款。我们把几乎所有的财政资源和努力都投入到研究和开发上，包括临床试验和临床前研究。我们仍处于候选产品开发的早期阶段，尚未完成任何候选产品的开发。我们预计，在未来几年内，我们将继续招致巨额费用和运营亏损。我们的净亏损可能会在每个季度和每年都有很大的波动。我们预计我们的费用将大幅增加，因为我们：

要想盈利并保持盈利，我们必须成功地开发出一种或多种能产生可观收入的产品，并最终将其商业化。实现这一成功的能力将要求我们在一系列具有挑战性的活动中发挥作用，包括完成我们候选产品的临床前测试和临床试验，发现更多候选产品，获得这些候选产品的监管批准，以及制造、营销和销售我们可能获得监管批准的任何产品。我们只是处于这些活动中的大多数的初步阶段。我们可能永远不会在这些活动中取得成功，即使我们成功了，也可能永远不会产生足够可观的收入来实现盈利。由于与医药产品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法准确预测增加费用的时间或金额，或者我们何时或是否能够实现盈利。除其他事项外，我们的开支将会增加：

即使我们确实实现了盈利，我们也可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力。如果我们不能实现并保持盈利，将降低公司的价值，并可能削弱我们筹集资金、扩大业务、保持研发努力、使候选产品渠道多样化，甚至继续运营的能力。我们公司价值的下降也可能导致我们的股东损失全部或部分投资。

我们将需要大量的额外资金。如果我们无法在需要的时候筹集资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消我们的产品开发计划或商业化努力。

我们预计将投入大量资金用于我们正在进行的和计划中的活动，特别是随着我们继续进行用于治疗功能性高血压的losmapimod的B2b期和2期开放标签临床试验，以及继续我们最近启动的用于治疗新冠肺炎的losmapimod的3期临床试验，并为计划中的FTX-6058第一阶段临床试验做准备，并继续研发这些及其他候选产品的研发和启动额外临床试验，并寻求监管部门的批准。我们预计，与我们正在进行的活动相关的费用将大幅增加，特别是当我们推进临床前活动和临床试验时。此外，如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，我们预计将产生与产品制造、销售、营销和分销相关的巨额商业化费用。此外，作为一家上市公司，我们将产生与运营相关的额外成本。因此，我们将需要获得与我们持续运营相关的大量额外资金。如果我们无法在需要时或在可接受的条件下筹集资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消我们的研发计划或任何未来的商业化努力。

截至2020年6月30日，我们拥有约1.317亿美元的现金、现金等价物和有价证券。我们相信，我们截至2020年6月30日的现金、现金等价物和有价证券，加上根据MyoKardia合作协议在2020年第三季度收到的1000万美元预付款和250万美元预付研究资金，将使我们能够为2022年第一季度的运营费用和资本支出需求提供资金。然而，我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们的运营计划可能会因为许多目前我们不知道的因素而发生变化。因此，我们可能会比目前预期的更早耗尽我们的资本资源。

确定潜在的候选产品并进行临床前测试和临床试验是一个耗时、昂贵和不确定的过程，需要数年时间才能完成，而且我们可能永远无法生成获得监管部门批准和实现产品销售所需的必要数据或结果。此外，我们的候选产品如果获得批准，可能不会获得商业成功。商业收入，如果有的话，是不会获得的，除非我们能够实现产品的销售，而这是我们在很多年内都不会预期的，如果我们根本没有预期的话。因此，我们将需要继续依靠额外的融资来实现我们的业务目标。在可接受的条件下，我们可能无法获得足够的额外融资，或者根本没有。此外，由于有利的市场条件或战略考虑，我们可能会寻求额外的资本，即使我们认为我们目前或未来的运营计划有足够的资金。如果我们不能及时获得足够的资金，我们可能会被要求延迟、限制、减少或终止我们的一个或多个候选产品或发现阶段计划的临床前研究、临床试验或其他开发活动，或者延迟、限制、减少或终止我们建立销售和营销能力或其他可能是将我们的候选产品商业化所必需的活动。

筹集额外资本可能会对我们的股东造成稀释，限制我们的运营，或者要求我们放弃对我们的技术或候选产品的权利。

在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过股票发行、债务融资、合作、战略联盟以及营销、分销或许可安排的组合来满足我们的现金需求。我们没有任何承诺的外部资金来源。如果我们通过出售股权或可转换债务证券来筹集额外资本，我们股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他优惠，对我们作为普通股股东的权利产生不利影响。债务融资和优先股权融资(如果有)可能涉及的协议包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，如招致额外债务、出售或许可我们的资产、进行资本支出或宣布股息。

如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、分销或许可安排筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入流、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可证。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集额外资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予开发和营销我们原本更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。

我们有限的经营历史可能会使股东很难评估到目前为止我们业务的成功程度，也很难评估我们未来的生存能力。

我们于2015年开始活动，是一家处于早期阶段的公司。到目前为止，我们的业务仅限于组织和配备我们的公司、业务规划、筹集资金、开发我们的技术、确定药物目标和潜在的候选产品、进行临床前研究和进行临床试验。我们尚未证明我们有能力成功开发任何候选产品、获得监管批准、制造商业规模的产品或安排第三方代表我们这样做，或进行成功的产品商业化所需的销售和营销活动。因此，如果我们有更长的经营历史或成功开发和商业化产品的历史，股东对我们未来成功或生存能力的任何预测都可能不像他们所能做到的那样准确。

此外，随着我们业务的增长，我们可能会遇到不可预见的费用、困难、复杂情况、延误和其他已知和未知的因素。我们需要在某个时候从一家专注于研发的公司过渡到一家有能力支持商业活动的公司。我们在这样的过渡中可能不会成功。

我们预计，由于各种因素，我们的财务状况和经营业绩将因各种因素而在季度和年度之间大幅波动，其中许多因素是我们无法控制的。因此，股东不应依赖任何季度或年度的业绩作为未来经营业绩的指标。

持续的新冠肺炎疫情可能会影响我们启动和完成当前或未来的临床前研究或临床试验的能力，扰乱监管活动，或对我们的业务和运营产生其他不利影响。此外，这场流行病对金融市场造成了重大破坏，可能会对世界各地的经济造成不利影响，这两种情况都可能对我们的业务和运营造成不利影响。

正在进行的新冠肺炎大流行导致许多国家的政府采取措施，通过隔离、旅行限制、加强边境检查和其他措施来减缓疫情的传播。疫情和政府采取的应对措施也对企业和商业产生了直接和间接的重大影响，因为出现了劳动力短缺；供应链中断；设施和生产暂停；对医疗服务和用品等某些商品和服务的需求激增，而对旅行等其他商品和服务的需求下降。疫情的未来进展及其对我们业务和运营的影响是不确定的。

我们和我们的合同制造组织(CMO)和合同研究组织(CRO)可能会面临中断，这些中断可能会影响我们启动和完成临床前研究或临床试验的能力，包括采购对我们的研发活动至关重要的项目，例如，包括用于生产我们候选产品的原材料和原料药，以及我们当前和未来的临床前研究和临床试验的实验室供应，在每种情况下，由于持续努力应对疫情，这些项目可能会出现短缺。我们和我们的CMO和CRO可能会面临与我们计划的和正在进行的临床试验或未来的临床试验相关的中断，原因是IND启用研究的延迟、生产中断、获得必要的机构审查委员会或其他必要的站点批准的能力，以及临床试验站点的登记和其他延迟。例如，在新冠肺炎之后，我们2b期临床试验的临床试验地点暂时推迟了试验相关活动，影响了我们的临床试验执行计划。如果患者受到病毒的影响，或者因为爆发而害怕访问或旅行到临床试验地点，我们也可能面临为我们计划中的和正在进行的临床试验招募或留住患者的困难。对新冠肺炎疫情的应对可能会重新分配监管和知识产权方面的资源，从而对我们推进监管审批和保护知识产权的能力产生不利影响。此外，由于旨在限制面对面互动的措施，我们可能会面临监管会议和审批的障碍。

此外，马萨诸塞州新冠肺炎疫情的影响导致我们剑桥研究机构的劳动力暂时减少。虽然我们在2020年第二季度增加了我们工厂的员工人数，但并不是所有员工都回到了我们的工厂，我们不能确定我们未来不会因为新冠肺炎疫情的爆发而被要求关闭我们的工厂。关闭我们的设施可能会对我们的发现和翻译活动产生重大影响，并可能推迟识别新的药物靶标、起诉这些靶标、确定这些靶标的开发候选对象以及识别为这些靶标的潜在临床开发路径提供信息的生物标记物所需的实验。此外，正在进行的临床试验的临床生物标记物分析的发现和实施可能会推迟。此外，疫情对我们的合同研究机构交付数据集和执行实验的能力产生的任何负面影响都可能导致我们的发现活动大幅延迟，并对我们为新产品候选产品提供燃料的能力造成实质性影响。

这场大流行已经对金融市场造成了重大破坏，并可能继续造成这种破坏，这可能会影响我们通过公开募股筹集额外资金的能力，也可能影响我们股票价格和股票交易的波动性。此外，这场大流行可能会对世界各地的经济造成重大影响，这可能会对我们的业务和运营产生不利影响。我们不能确定新冠肺炎疫情对我们业务的整体影响，它有可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。

在过去，我们曾找出令人怀疑我们能否继续经营下去的情况和事件，而将来我们可能会找出令人怀疑我们是否有能力继续经营下去的情况和事件。

此前，我们发现了一些条件和事件，这些条件和事件令人对我们作为持续经营企业的能力产生了极大的怀疑，我们的独立注册会计师事务所在IPO之前发布的截至2018年12月31日和截至2018年12月31日的年度综合财务报表的报告中，包括了一个持续经营的不确定性段落。随着我们普通股和IPO的私募完成，我们相信，截至2020年6月30日，我们现有的现金、现金等价物和有价证券，加上根据MyoKardia合作协议在2020年第三季度收到的1000万美元预付研究资金和250万美元预付研究资金，将使我们能够为2022年第一季度的运营费用和资本支出需求提供资金。然而，我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可能会比预期更早耗尽可用的资本资源。在未来，如果我们不能获得足够的资金来支持我们的运营，我们可能会被迫推迟、减少或取消我们所有的研发计划、产品组合扩展或商业化努力，我们的财务状况和运营结果将受到实质性的不利影响，我们可能无法继续经营下去。将来，我们的独立注册会计师事务所的报告还可能包括一个持续经营的不确定性段落。如果我们将来寻求额外的融资来资助我们的商业活动，而我们的持续经营能力仍然存在很大的疑问，投资者或其他融资来源可能不愿意以商业合理的条款或根本不愿意向我们提供额外的资金。

税法或其实施或解释的变化可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。

最近税法的变化可能会对我们的业务或财务状况产生不利影响。2017年12月22日，美国政府颁布了减税和就业法案(TJCA)，对修订后的1986年美国国税法(U.S.Internal Revenue Code，简称TJCA)进行了重大改革。除其他事项外，TCJA对公司税进行了重大改革，包括将公司税率从最高边际税率35%降至21%的统一税率，将净利息支出的扣除额限制在调整后应纳税所得额的30%(某些小企业除外)，将从2017年12月31日之后开始的应税年度发生的净营业亏损的扣除额限制在本年度应纳税所得额的80%，以及取消截至2017年12月31日的应税年度发生的净营业亏损结转。对海外收益征收一次性减税，无论这些收益是否汇回国内，取消美国对外国收益的税收(某些重要的例外情况除外)，允许立即扣除某些新投资，而不是随着时间的推移扣除折旧费用，以及修改或废除许多业务扣除和抵免。

作为国会对新冠肺炎大流行的回应的一部分，家庭第一冠状病毒反应法(FFCR Act)于2020年3月18日颁布，冠状病毒援助、救济和经济安全法案(CARE Act)于2020年3月27日颁布。两者都包含许多税收条款。特别是，CARE法案追溯并暂时(从2021年1月1日之前的纳税年度开始)暂停适用作为TCJA的一部分颁布的80%收入限制对净营业亏损的使用。它还规定，从2017年12月31日之后到2021年1月1日之前的任何纳税年度发生的净营业亏损，一般都有资格结转到五年内。CARE法案还暂时(在2019年或2020年开始的纳税年度)放宽了净利息支出的减税限制，将限制从调整后应税收入的30%提高到50%。

TCJA、FFCR法案和CARE法案下的监管指导正在并将继续提供，这些指导最终可能会增加或减少这些法律对我们业务和财务状况的影响。国会也有可能制定与新冠肺炎疫情相关的额外立法，其中一些可能会对我们公司产生影响。此外，目前还不确定各州是否以及在多大程度上符合TCJA、FFCR法案或CARE法案。

我们使用净营业亏损和研发税收抵免结转来抵消未来应税收入的能力可能会受到一定的限制。

截至2019年12月31日，我们的联邦和州净运营亏损结转分别为111.6美元和111.1美元，这两项亏损将于2035年开始到期。大约8060万美元的联邦净运营亏损可以无限期结转。截至2019年12月31日，我们还有联邦和州研发税收抵免结转分别为280万美元和240万美元，分别于2035年和2030年开始到期。这些净营业亏损和税收抵免结转可能到期，未使用，不能用于抵消未来的所得税负债。

我们有累计亏损的历史，并预计在可预见的未来我们将继续出现重大亏损；因此，我们不知道我们是否或何时将产生必要的应税收入，以利用我们的净运营亏损或研发税收抵免结转。

一般而言，根据守则第382节和州法律的相应条款，公司在三年内经历“所有权变更”(通常定义为某些股东的股权在三年内按价值变化超过50%)，其利用变更前净营业亏损和研发税收抵免结转以抵消未来应税收入的能力受到限制。我们并没有进行研究，以评估有否出现这类业权变动的情况。我们过去可能经历过这样的所有权变化，将来可能也会经历这样的所有权变化(这可能不在我们的控制范围之内)。因此，如果我们赚取应税收入净额，我们使用变动前净营业亏损和研发税收结转抵销该等应税收入的能力可能会受到限制。根据州法律，我们的净营业亏损或信用也可能受到损害。

还有一种风险是，由于监管改革，如暂停使用净营业亏损，或其他不可预见的原因，我们现有的净营业亏损可能到期或以其他方式无法抵消未来的所得税负债。如上所述，“税法或其实施或解释的变化可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响”，经CARE法案修订的TCJA包括美国联邦税率的变化以及管理净营业亏损结转的规则，这些变化可能会对我们未来利用净营业亏损抵消应税收入的能力产生重大影响。此外，一个州产生的州净营业亏损不能用来抵消另一个州产生的收入。由于这些原因，我们可能无法使用我们的净营业亏损和其他税收属性的一大部分。

我们的开发工作还处于早期阶段，我们只有一种候选产品处于临床试验阶段。我们的另一个候选产品最近完成了支持IND的研究。如果我们不能将我们的候选产品商业化，或者在这样做的过程中遇到重大延误，我们的业务将受到实质性的损害。

我们的开发工作还处于早期阶段，我们只有一种候选药物进入临床试验，即治疗面肩肱骨肌营养不良的洛姆帕莫特和治疗新冠肺炎的洛斯帕莫特。我们的另一个候选产品FTX-6058最近完成了支持IND的研究。我们已经在我们的专利产品引擎上投入了几乎所有的努力和财政资源，以识别和验证可能调节基因表达以解决罕见疾病根本原因的细胞药物靶点。我们创造产品收入的能力(我们预计这在很多年内都不会发生，如果有的话)将在很大程度上取决于我们候选产品的成功开发、监管批准和最终商业化。我们候选产品的成功将取决于几个因素，包括以下几个因素：

如果我们不能及时或根本实现这些因素中的一个或多个，我们可能会遇到重大延误或无法成功开发我们的候选产品并将其商业化，这将严重损害我们的业务。

我们开发洛莫帕莫特治疗新冠肺炎患者的努力可能不会成功。

在2020年6月，我们启动了一项第三阶段的随机、双盲、安慰剂对照试验，用于新冠肺炎的高危住院成人洛莫帕莫特。这项3期临床试验是一项国际性的多中心试验，旨在评估每日两次口服15毫克洛莫帕莫特与安慰剂14天的安全性和有效性。这些患者因年龄较大和全身炎症增加而有发展为危重疾病的风险，并接受新冠肺炎患者的标准治疗，疗程14天。

虽然我们已经启动了洛斯拉帕莫特治疗新冠肺炎患者的3期临床试验，但试验的时间和成功与否将取决于我们与临床试验地点达成协议并成功筛选和招募患者参加试验的能力，即使我们能够做到这一点，也可能不在我们预期的时间表上。许多其他公司正在寻求开发治疗新冠肺炎的候选产品，临床试验地点的可用性和患者登记可能会受到竞争候选产品的商业化治疗和其他临床试验的可用性的影响。患者入选也可能受到其他因素的影响，包括随着时间的推移新冠肺炎的发病率，以及与竞争疗法相比，使用洛斯帕莫特作为治疗方法的预期风险和好处。我们不能与临床试验团队达成协议和/或招募足够数量的患者，可能会导致重大延误，或者可能需要我们完全放弃用于治疗新冠肺炎的losmapimod的试验和开发。

新冠肺炎疫情可能会得到有效控制，我们才能成功开发洛斯马普特作为新冠肺炎的治疗药物，并通过销售洛斯马普特收回试验的财政投资。例如，在我们能够完成我们的第三阶段临床试验之前，可能会开发出足够数量的疫苗，以遏制SARS-CoV-2病毒的传播。我们投入财力和人员开发用于治疗新冠肺炎的losmapimod可能会导致我们的其他开发计划以及我们产品引擎的研究和发现工作延迟或产生负面影响。

此外，尽管losmapimod之前已经在3600多名受试者中进行了测试，包括评估每天两次口服15毫克losmapimod的能力，以恢复受到病毒抗原挑战的老年患者的正常免疫反应的能力，但它尚未被评估为急性感染环境下的治疗方法。新冠肺炎的患者可能会出现意想不到的安全问题，包括在之前的洛斯帕莫特临床试验中没有观察到的问题。任何此类安全问题都可能影响我们治疗FSHD的losmapimod开发计划，以及我们获得losmapimod上市批准的能力，包括我们申请加速批准的能力。

在这项试验中，我们计划将洛斯马普特作为当前治疗标准的补充使用。新冠肺炎患者的治疗标准在我们的试验期间或之后可能会发生变化，我们在3期临床试验中获得的临床数据可能不会转化为支持将losmapimod用作新的治疗标准的附加药物。

鉴于新冠肺炎大流行爆发的速度之快，对SARS-CoV-2病毒的科学和医学研究正在进行和发展。我们不能确定我们认为洛司帕莫特可能对新冠肺炎患者有益的临床前和临床证据是否会在临床试验中得到证实。同样，我们不能确定3期临床试验是否足以使我们获得治疗新冠肺炎的洛司帕莫特的上市批准，我们可能需要进行额外的临床试验，才能申请上市批准。此外，洛莫帕莫特未能证明对新冠肺炎患者的安全性和有效性，可能会对投资者对我们和洛莫帕莫特的认知产生负面影响。

到目前为止，洛斯帕莫特治疗新冠肺炎的评估已经迅速通过了美国食品和药物管理局的监管审查和批准程序。各方正在采取行动为新冠肺炎创造和测试许多疗法和疫苗的速度是不同寻常的，美国食品和药物管理局内部不断演变或改变的计划或优先事项，包括基于对新冠肺炎的新知识以及该疾病如何影响人体的变化，可能会显著影响用于治疗新冠肺炎的losmapimod的监管时间表。

将来，我们可能会寻求通过紧急使用授权计划提供losmapimod用于治疗新冠肺炎，或者美国食品和药物管理局或其他政府机构可能会要求通过紧急使用授权提供losmapimod。FDA有权授予紧急使用授权，允许未经批准的医疗产品在紧急情况下使用，以诊断、治疗或预防严重或危及生命的疾病或情况，而没有足够、批准和可用的替代品。如果我们获得用于治疗新冠肺炎的洛斯帕莫特的紧急使用授权，我们将能够在美国食品和药物管理局批准新药申请(NDA)之前将用于治疗新冠肺炎的洛斯拉帕莫特商业化。但是，FDA可以在确定基本的医疗紧急情况不再存在或需要此类授权的情况下撤销紧急使用授权，并且我们无法预测紧急使用授权将保留多久(如果有的话)。这种撤销可能会以各种方式对我们的业务产生不利影响，包括如果用于治疗新冠肺炎的洛司帕莫特尚未获得食品和药物管理局通过保密协议的批准，以及如果我们和我们的制造合作伙伴已经在供应链上进行投资，根据紧急使用授权为新冠肺炎的治疗提供洛斯帕莫特。

我们使用我们的产品引擎来构建候选产品管道的努力可能不会成功。

我们战略的一个关键要素是使用我们的专利产品引擎来识别和验证细胞药物靶标，这些靶标可以潜在地调节基因表达，以解决罕见疾病的根本原因，最初的重点是识别识别出的细胞靶标特有的小分子。即使我们成功地确定了药物靶点和潜在的候选产品，我们确定的这些候选药物也可能不适合临床开发，包括因为被证明具有有害的副作用或其他表明它们不太可能获得上市批准和获得市场接受的特征。确定、开发、获得监管部门对其他候选产品的批准并将其商业化将需要大量额外资金，并且容易出现产品开发固有的失败风险。我们不能向股东保证我们将能够用我们的产品引擎成功识别其他候选产品，包括那些受我们与Acceleron和MyoKardia合作的产品的约束，不能保证在开发过程中推进这些其他候选产品中的任何一个，或者成功地将任何这样的其他候选产品商业化。监管部门在审批过程中拥有相当大的自由裁量权，可能会导致申请的批准或拒绝出现延误。由于这些因素，我们很难预测产品候选开发的时间和成本。不能保证我们未来遇到的与我们的专有产品引擎或我们的任何研究或开发计划相关的任何开发问题不会导致重大延误或意外成本，也不能保证此类开发问题能够得到解决。如果我们不能成功识别，开发, 如果根据我们的技术方法获得管理部门对候选产品的批准并将其商业化，我们将无法产生产品收入。

临床药物开发涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定。临床前研究和早期临床试验的结果可能不能预测未来的结果。我们可能会在完成或最终无法完成候选产品的开发和商业化过程中产生额外成本或遇到延迟。

我们有一个多适应症临床开发的候选产品和一个最近完成了IND支持研究的候选产品。我们每个候选产品的失败风险都很高。我们无法预测我们的候选产品何时或是否会在人体上证明有效或安全，或者是否会获得监管部门的批准。在获得监管部门批准销售任何候选产品之前，我们必须完成临床前开发，然后进行广泛的临床试验，以证明我们的候选产品在人体上的安全性和有效性。我们还没有完成任何候选产品的关键临床试验。临床试验可能无法证明我们的候选产品对人类是安全的，并对指定用途有效。即使临床试验成功，开发期内上市批准政策的改变、附加法规、法规或指南的制定或颁布的改变，或者针对每个提交的产品申请的监管审查的改变，都可能导致申请的批准或拒绝的延迟。

在我们可以开始候选产品的临床试验之前，我们必须完成广泛的临床前测试和研究，以支持我们计划在美国和国外提交的IND和其他监管文件。我们不能确定我们的临床前测试和研究的及时完成或结果，也不能预测FDA或其他监管机构是否会接受我们建议的临床计划，或者我们的临床前测试和研究的结果是否最终支持我们当前或未来候选产品的进一步开发。因此，我们不能确定我们是否能够在我们预期的时间表上提交IND或类似的临床前计划申请，我们也不能确保IND或类似申请的提交将导致FDA或其他监管机构允许临床试验开始。此外，候选产品将接受持续的临床前安全性研究，这些研究可能与我们的临床测试同时进行。这些安全性研究的结果可能会推迟未来临床试验的启动或登记，并可能影响我们继续进行临床试验的能力。

临床测试费用昂贵，难以设计和实施，可能需要数年时间才能完成，而且结果还不确定。我们不能保证任何临床试验将按计划进行或如期完成，或者根本不能保证。一项或多项临床试验的失败可能发生在测试的任何阶段，这可能是由多种因素造成的，包括但不限于研究设计的缺陷、剂量选择问题、安慰剂效应、患者登记标准以及未能证明良好的安全性或有效性特征。临床前试验和早期临床试验的结果可能不能预测后来的临床试验的成功，临床试验的初步或中期结果不一定能预测最终结果。例如，我们的候选产品可能无法在临床开发中显示出预期的安全性和有效性，尽管在临床前研究中取得了积极的结果，或者已经成功地通过了初步临床试验。Losmapimod在降低DUX4驱动的基因表达方面可能无效，或者，即使losmapimod成功地降低了DUX4驱动的基因的表达，这种减少也可能不会带来整体的临床益处。缺乏临床益处可能是由于剂量不足或其他原因。许多制药和生物科技行业的公司，即使在临床前试验和早期临床试验取得了令人振奋的结果，也在后期临床试验中遭遇了重大挫折，我们不能肯定我们不会面临类似的挫折。此外，临床前和临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响，许多公司认为他们的候选产品在临床前研究和临床试验中表现令人满意，但仍未能获得其产品的市场批准。更有甚者, 如果我们的任何候选产品在任何临床试验中未能证明安全性和有效性，可能会对我们其他候选产品的观感产生负面影响，和/或导致FDA或其他监管机构在批准我们的任何候选产品之前要求进行额外的测试。

2019年2月，我们与葛兰素史克的关联公司签订了参考权利和许可协议，或GSK协议，根据该协议，GSK授予我们参考向FDA提交并由GSK或其关联公司控制的某些与losmapimod有关的IND的权利，并授予我们GSK关于losmapimod的某些临床前和临床数据的全球独家许可。虽然葛兰素史克最初在近3,600名受试者中评估了losmapimod，但葛兰素史克没有评估losmapimod在FSHD或任何其他肌营养不良，或新疾病，如新冠肺炎，的疗效，而且这些试验中的大多数受试者给予的剂量都低于我们每天两次15毫克的计划剂量，因此，葛兰素史克关于losmapimod的临床试验产生的安全性数据可能不能预测或指示我们的临床试验结果。同样，虽然我们相信葛兰素史克临床试验的安全性数据可能在一定程度上使我们能够申请加速批准，但不能保证这会发生。监管部门还可能就未来从葛兰素史克生产的平板电脑过渡到我们或另一方生产的平板电脑提出问题，我们可能会被要求进行可比性评估，这可能会导致开发延迟和额外成本。

在临床试验期间或临床试验的结果中，我们可能会遇到许多不可预见的事件，这些事件可能会延迟或阻止我们获得上市批准或将我们的候选产品商业化，包括：

例如，在新冠肺炎之后，我们2b期临床试验的临床试验地点暂时推迟了试验相关活动，影响了我们的临床试验执行计划，我们不能确定未来不会面临其他推迟或类似的困难。

如果我们被要求对我们的候选产品进行超出我们目前预期的额外临床试验或其他测试，如果我们无法成功完成候选产品的临床试验或其他测试，如果这些试验或测试的结果不呈阳性或仅为轻度阳性，或者如果存在安全问题，我们可能会：

如果我们在测试或获得市场批准方面遇到延误，我们的产品开发成本也会增加。我们不知道我们的任何临床前研究或临床试验是否会按计划开始，是否需要重组，或是否会如期完成，或者根本不知道。我们还可能决定更改我们的一个或多个临床试验的设计或方案，包括增加额外的患者或手臂，这可能会导致成本和费用的增加和/或延迟。重大的临床前研究或临床试验延迟也可能缩短我们可能拥有将候选产品商业化的独家权利或允许我们的竞争对手先于我们将产品推向市场的任何期限，并削弱我们成功将候选产品商业化的能力，并可能损害我们的业务和运营结果。

由于我们正在开发我们的一些候选产品，用于治疗几乎没有临床经验的疾病，在某些情况下，使用新的终点或方法，FDA或其他监管机构可能不会考虑我们临床试验的终点来预测或提供临床上有意义的结果。

目前还没有被批准用于治疗先心病或新冠肺炎的疗法，也可能没有被批准用于治疗我们试图解决或未来可能解决的疾病的根本原因的治疗方法。因此，作为这些疾病新颖性的一部分，设计和进行治疗这些疾病的候选产品的临床试验可能需要更长的时间，成本更高，效果更差。在某些情况下，我们可能会使用新的或新的终点或方法，例如我们打算在losmapimod临床试验中使用的优化的Time Up and Go测试，我们称之为FSHD-TUG测试，FDA或其他监管机构可能不会考虑我们临床试验的终点来提供有临床意义的结果。即使适用的监管机构不反对我们在早期临床试验中建议的终点，这些监管机构也可能要求在后期临床试验中评估其他或不同的临床终点。此外，如果我们要求加速批准某些候选产品，FDA或其他监管机构可能会确定，我们选择用于评估的生物标记物疗效终点不足以预测临床益处，不足以支持加速批准。例如，如果我们要求fda加速批准losmapimod治疗fshd, FDA可能会确定，我们提出的将DUX4驱动的基因表达作为肌肉活检生物标记物的生物标记物功效终点不足以准确捕捉肌肉随时间的治疗效果，或者不能充分预测临床益处以支持加速批准。FDA还可能确定，我们的2b期临床试验的测量间隔太短，无法评估洛斯帕莫特治疗FSHD的潜在临床益处，因为那里的症状进展相对缓慢，需要长期服药。

即使FDA确实认为我们的临床试验成功标准经过充分验证并具有临床意义，在我们可能为我们的候选产品进行的任何关键或其他临床试验中，我们也可能无法达到预先指定的终点，达到一定程度的统计意义。此外，即使我们确实达到了预先指定的标准，我们的试验也可能产生不可预测的结果，或者与试验中更传统的疗效终点的结果不一致。即使我们在主要终点上取得了统计上显著的结果，如果我们没有在我们的次要疗效终点上这样做，FDA也可以将凌驾于主要终点之上的其他功效终点赋予压倒一切的权重。FDA还会权衡产品的益处和风险，FDA可能会从安全性的角度看待疗效结果，认为它不支持批准。欧洲和其他国家的其他监管机构可能会对这些端点做出类似的调查结果。

如果我们在临床试验的患者登记过程中遇到延迟或困难，我们收到必要的监管批准可能会被推迟或阻止。

确定并使患者有资格参加我们候选产品的临床试验是我们成功的关键。临床试验的成功和及时完成将需要我们招募足够数量的患者留在试验中，直到试验结束。如果我们不能按照FDA或美国以外的类似监管机构的要求找到并招募足够数量的合格患者参加这些试验，我们可能无法启动或继续对我们的候选产品进行临床试验。由于我们主要关注罕见疾病，我们可能很难招募到足够数量的合格患者。

我们无法找到并招募足够数量的患者参加我们的临床试验将导致重大延误，可能需要我们完全放弃一项或多项临床试验，并可能延误或阻止我们获得必要的监管批准。我们临床试验的注册延迟可能会导致我们候选产品的开发成本增加，这将导致我们公司的价值下降，并限制我们获得额外融资的能力。

如果在我们的候选产品的开发过程中发现严重的不良事件或不可接受的副作用，我们可能需要放弃或限制我们的一些候选产品的开发。

如果我们的候选产品在临床试验中与严重的不良事件或不良副作用相关，或者在临床试验或临床前测试中具有意想不到的特征，我们可能需要放弃它们的开发，或将其开发限制在更狭窄的用途或人群中，在这些人群中，从风险效益的角度来看，严重不良事件、不良副作用或其他特征不那么普遍、不那么严重或更容易接受。在药物开发中，许多在早期或临床试验中最初显示出希望的化合物后来被发现会引起副作用，延缓或阻止化合物的进一步开发。

此外，如果我们的临床试验结果显示不可接受的副作用，我们、FDA或我们研究机构的IRBs可以暂停或终止我们的临床试验，或者FDA或类似的外国监管机构可以命令我们停止临床试验或拒绝批准我们的候选产品用于任何或所有目标适应症。与治疗相关的副作用也可能影响患者招募或入选患者完成任何临床试验的能力。如果我们选择或被迫暂停或终止我们候选产品的任何临床试验，该候选产品的商业前景将受到损害，我们从该候选产品获得产品收入的能力将被推迟或取消。这些事件中的任何一种都可能对我们的业务造成实质性的损害。

如果我们的任何候选产品获得了市场批准，而我们或其他人后来发现该药物的效果不如之前认为的那样有效，或者造成了之前没有确定的不良副作用，我们销售该药物的能力可能会受到影响。

我们候选产品的临床试验是在已经同意进入临床试验的仔细定义的患者子集中进行的。因此，我们的临床试验可能会显示候选产品的明显正面效果大于实际正面效果(如果有的话)，或者无法识别不良副作用。如果我们的一个或多个候选产品获得了监管部门的批准，而我们或其他人后来发现它们的效果不如之前认为的那样有效，或者造成了不良的副作用，可能会导致许多潜在的重大负面后果，包括：

这些事件中的任何一项都可能阻止我们实现或保持对特定候选产品的市场接受度(如果获得批准)，并可能严重损害我们的业务、财务状况和运营结果。

我们可能会花费有限的资源来追求特定的候选产品或适应症，而无法利用可能更有利可图或成功可能性更大的候选产品或适应症。

由于我们的财务和管理资源有限，我们正将研发重点放在罕见的神经肌肉疾病、血红蛋白疾病和中枢神经系统疾病上。鉴于最近的新冠肺炎大流行，我们也开始集中一些研究和开发努力来评估losmapimod作为新冠肺炎的潜在治疗方法。因此，我们可能会放弃或推迟寻找其他候选产品或后来证明具有更大商业潜力的其他指标的机会。我们的资源分配决策可能会导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。我们在当前和未来研发计划以及特定适应症候选产品上的支出可能不会产生任何商业上可行的产品。如果我们没有准确评估特定候选产品的商业潜力或目标市场，在保留该候选产品的独家开发和商业化权利对我们更有利的情况下，我们可能会通过合作、许可或其他版税安排放弃对该候选产品的宝贵权利。如果不能成功地配置资源或利用战略，将对我们的业务产生不利影响。

我们正在欧洲FSHD患者中进行losmapimod的第二阶段和第二阶段开放标签临床试验，目前计划在美国以外的地点为我们的候选产品进行额外的临床试验，FDA可能不会接受在这些地点进行的试验数据。

我们目前正在欧洲进行洛斯帕莫特在FSHD患者身上的2b期和2期开放标签临床试验，我们计划在美国以外进行更多的临床试验，包括我们在墨西哥和南美治疗新冠肺炎的洛斯帕莫特的3期临床试验。虽然FDA可能会接受在美国境外进行的临床试验的数据，但接受这些数据取决于FDA施加的条件。例如，临床试验必须精心设计和进行，并由合格的研究人员按照道德原则进行。试验人群还必须充分代表美国人口，数据必须以FDA认为具有临床意义的方式适用于美国人口和美国医疗实践。此外，虽然这些临床试验受到适用的当地法律的约束，但FDA是否接受这些数据将取决于其确定这些试验是否也符合所有适用的美国法律和法规。如果FDA不接受我们在美国境外进行的任何试验的数据，很可能会导致需要额外的试验，这将是昂贵和耗时的，可能会推迟或永久停止我们对适用候选产品的开发。

即使我们的任何候选产品获得市场批准，也可能无法达到医生、患者、第三方付款人和医学界其他人获得商业成功所需的市场接受度，而且我们任何候选产品的市场机会(如果获得批准)可能比我们估计的要小。

即使我们的任何候选产品获得市场批准，也可能无法获得医生、患者、第三方付款人和医学界其他人的足够市场接受。教育医疗界和第三方付款人了解我们的候选产品的好处的努力可能需要大量资源，而且可能不会成功。如果我们的候选产品没有达到足够的接受度，我们可能不会产生显著的产品收入，也可能不会盈利。如果我们的候选产品获准用于商业销售，市场接受程度将取决于多个因素，包括：

我们对候选产品的潜在市场机会的评估是基于我们从行业出版物和研究中获得的行业和市场数据，以及由我们委托的第三方进行的调查和研究。行业出版物和第三方研究、调查和研究一般表明，他们的信息是从被认为可靠的来源获得的，尽管它们不保证此类信息的准确性或完整性。虽然我们相信这些行业出版物和第三方研究、调查和研究是可靠的，但我们没有独立核实这些数据。我们委托Clarion Healthcare，LLC与医生和付款人一起进行市场研究，以更好地了解商业前景，并协助我们关于losmapimod治疗FSHD的商业规划。共有美国、欧盟和亚洲的14名医生以及美国和欧盟的9名付款人和付款人专家接受了调查。由于这项调查涉及的医生和付款人数量有限，因此，与样本量较大的调查相比，这类调查的结果可能较少反映市场机会。我们对候选产品的潜在市场机会的估计包括基于我们的行业知识、行业出版物和第三方研究、调查和研究的几个关键假设，这些假设可能基于小样本，无法准确反映市场机会。虽然我们相信我们的内部假设是合理的，但没有独立消息来源证实这些假设。如果我们的任何假设或估计，或者这些出版物、研究、调查或研究被证明是不准确的，那么我们的任何候选产品的实际市场可能比我们预期的要小。, 因此，我们的产品收入可能会受到限制，我们可能更难实现或保持盈利能力。具体地说，考虑到这种疾病的新颖性、新冠肺炎大流行发作的速度、市场上新进入者的数量以及在我们能够完成我们的第三阶段临床试验之前可能开发和获得足够数量的疫苗来遏制SARS-CoV-2病毒的传播，losmapimod用于治疗新冠肺炎的商业机会尚不确定。

如果我们无法建立销售、营销和分销能力，或者无法与第三方签订销售、营销和分销协议，如果我们的候选产品获得批准，我们可能无法成功将其商业化。

我们没有销售或营销基础设施，也没有销售、营销或分销医药产品的经验。为了使我们已获得市场批准的任何产品取得商业成功，我们需要建立一个销售、营销和分销组织，要么是我们自己，要么是通过与第三方的合作或其他安排。

未来，如果我们的一些候选产品获得批准，我们希望建立一个有重点的、专业的销售和营销基础设施，以便在美国营销这些产品。建立我们自己的销售、营销和分销能力是有风险的。例如，招聘和培训一支销售队伍既昂贵又耗时，可能会推迟任何产品的发布。如果我们招募销售队伍并建立营销能力的候选产品的商业发布因任何原因而延迟或没有发生，我们将过早或不必要地招致这些商业化费用。这些努力可能代价高昂，如果我们不能留住或重新定位我们的销售和营销人员，我们的投资将会损失。

如果我们无法建立自己的销售、营销和分销能力，而我们与第三方签订了提供这些服务的安排，我们的产品收入和盈利能力(如果有的话)可能会低于我们营销、销售和分销我们自己开发的任何产品。此外，我们可能无法成功地与第三方达成销售、营销和分销我们的候选产品的安排，或者可能无法以我们可以接受的条款这样做。我们很可能对这些第三方几乎没有控制权，他们中的任何一个都可能无法投入必要的资源和注意力来有效地销售和营销我们的产品。如果我们不能成功地建立销售、营销和分销能力，无论是我们自己还是与第三方合作，我们都不会成功地将我们的候选产品商业化。

我们面临着激烈的竞争，这可能会导致其他人比我们更早或更成功地发现、开发或商业化产品。

新药产品的开发和商业化竞争激烈。我们目前的候选产品面临竞争，未来我们可能寻求开发或商业化的任何候选产品也将面临来自世界各地主要制药公司、专业制药公司和生物技术公司的竞争。目前有许多大型制药和生物技术公司营销和销售产品，或者正在开发用于治疗我们正在开发的候选产品的许多疾病适应症的产品。这些有竞争力的产品和疗法中，有些是基于与我们的方法相同或相似的科学方法，而另一些则是基于完全不同的方法。潜在的竞争对手还包括学术机构、政府机构和其他进行研究、寻求专利保护并为研究、开发、制造和商业化建立合作安排的公共和私人研究组织。

例如，我们知道临床开发中的几种候选产品可能与我们可能成功开发和商业化的候选产品具有竞争力。Bluebird Bio，Inc.、Aruvant Sciences，Inc.、EpiDestiny，Inc.或EpiDestiny(与Novo Nordisk A/S合作)，Imara，Inc.Sangamo治疗公司，或Sangamo(与Bioverativ公司合作)正在为镰状细胞疾病(SCD)患者开发治疗方法。Acceleron(与Celgene Corp.合作)、Bellicum PharmPharmticals，Inc.、Kiadis Pharma、EpiDestiny(与Novo Nordisk A/S合作)、Orchard Treeutics Plc、Sangamo(与Bioverativ，Inc.合作)和CRISPR治疗公司(与Vertex制药公司合作)正在开发治疗β-地中海贫血患者的方法。礼来公司、Incell公司、Alexion制药公司、InflRx N.V.、OncoImmune公司、NeuroRx公司、Cytodyn公司、万达制药公司、CTI Biophma公司、阿斯利康公司、生物港制药控股有限公司、Chimerix公司和诺华公司等公司正在开发用于治疗新冠肺炎的免疫调节疗法

如果我们的竞争对手开发和商业化比我们可能开发的任何产品更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便或更便宜的产品，我们的商业机会可能会减少或消失。我们的竞争对手也可能比我们更快地获得FDA或其他监管机构对其产品的批准，这可能会导致我们的竞争对手在我们能够进入市场之前建立强大的市场地位。此外，在许多情况下，我们的竞争能力可能会受到保险公司或其他寻求鼓励使用仿制药的第三方付款人的影响。如果我们的候选产品获得市场批准，我们预计它们的定价将显著高于竞争对手的仿制药。

与我们相比，我们正在竞争或未来可能竞争的许多公司在研发、制造、临床前测试、进行临床试验、获得监管批准和营销批准产品方面拥有更多的财务资源和专业知识。

制药和生物技术行业的合并和收购可能会导致更多的资源集中在我们数量较少的竞争对手身上。规模较小的和其他处于早期阶段的公司也可能被证明是重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。这些第三方在招聘和留住合格的科学和管理人员、建立临床试验场地和临床试验的患者注册，以及在获取补充或必要于我们计划的技术方面与我们展开竞争。

如果我们的候选产品的市场机会比我们认为的要小，我们的收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。由于我们候选产品的某些目标患者群体很小，而可寻址的患者群体甚至更少，我们必须能够成功识别患者并占据相当大的市场份额，才能实现盈利和增长。

我们的研究和产品开发主要集中在罕见疾病的治疗上。考虑到患有我们目标的罕见疾病的患者数量很少，我们继续成功地识别患有这些罕见疾病的患者，这对我们的增长和盈利能力至关重要。我们对患有这些疾病的人数的预测，以及有可能从我们的候选产品治疗中受益的这些疾病患者的子集，都是基于我们的信念和估计。这些估计来自各种来源，包括我们进行的科学文献、诊所调查、患者基金会或市场研究，可能被证明是不正确的或包含错误。新的研究可能会改变这些疾病的估计发病率或流行率。病人的数量可能会比预期的要少。识别我们寻求治疗的疾病的患者的努力还处于早期阶段，我们无法准确预测可能接受治疗的患者数量。此外，我们每个候选产品的潜在可寻址患者群体可能有限，或者可能无法接受我们候选产品的治疗，新患者可能变得越来越难以识别或接触，这将对我们的运营结果和业务产生不利影响。此外，即使我们的候选产品获得了相当大的市场份额，因为我们正在评估的许多适应症的潜在目标人群非常少，即使我们获得了如此巨大的市场份额，我们也可能永远不会实现盈利。

我们正在评估的一些适应症的目标患者人数相对较少，目前还没有针对我们的一些目标适应症(如FSHD)的护理治疗标准。因此，我们候选产品的定价和报销(如果获得批准)是不确定的，但必须足以支持商业基础设施。如果我们不能获得足够的报销水平，我们成功营销和销售我们的候选产品的能力将受到不利影响。

我们期望依靠合同制造组织来生产我们的候选产品。如果我们不能按照预期达成这样的安排，或者如果这些组织不能满足我们的供应要求，我们候选产品的开发和/或商业化可能会被推迟。

如果获得相关监管机构的批准上市，我们预计将依靠第三方生产我们候选产品的临床用品和我们产品的商业用品，以及包装、灭菌、储存、分销和其他生产物流。如果我们无法按照我们预期的条款或时间表达成此类安排，我们候选产品的开发和/或商业化可能会被推迟。如果这些第三方未根据法规要求成功履行其合同职责、在预期期限内完成或生产我们的候选产品，如果我们与此等各方之间存在分歧，或者如果此等各方无法扩展能力以支持我们获得市场批准的任何候选产品的商业化，则我们可能无法满足或可能延迟生产足够的候选产品来满足我们的供应要求。这些设施还可能受到自然灾害(如洪水或火灾)以及公共卫生问题(例如，新冠肺炎等传染性疾病的爆发)的影响，或者此类设施可能面临制造问题，如在对此类设施进行监管检查后出现污染或监管问题。在这种情况下，我们可能需要找到合适的替代第三方设施并建立合同关系，这可能不是现成的或按可接受的条款进行的，这将导致额外的延迟和增加的费用，包括额外要求的FDA批准的结果，并可能对我们的业务产生实质性的不利影响。

我们的第三方制造商将接受FDA的检查和批准，然后我们才能开始制造和销售我们的任何候选产品，此后将不定期接受FDA的检查。我们的第三方制造商未能通过此类检查并以其他方式令人满意地完成针对我们候选产品的FDA批准方案，可能会导致监管行动，如发放FDA表格、483份观察通知、警告信或禁令或吊销运营许可证。

由于产能限制、原材料或原料药市场的延迟或中断，包括我们的竞争对手或其他公司购买此类原材料或原料药造成的短缺，我们或我们的第三方制造商可能还会遇到生产我们的候选产品所需的原材料或原料药短缺(如果我们的候选产品获得批准)足够数量用于商业化或满足需求增加的情况。如果我们或我们的第三方制造商未能获得生产足够数量的候选产品所需的原材料或原料药，可能会对我们的业务产生重大不利影响。

即使我们能够将任何候选产品商业化，这些产品也可能会受到不利的定价法规、第三方保险或报销做法或医疗改革举措的影响，这可能会损害我们的业务。

管理新药产品上市审批、定价、覆盖和报销的规定因国家而异。当前和未来的立法可能会大幅改变审批要求，这可能会涉及额外的成本，并导致获得批准的延迟。一些国家要求药物的销售价格获得批准后才能上市。在许多国家，定价审查期从市场或产品许可批准后开始。在一些国外市场，处方药价格即使在获得初步批准后，仍然受到政府的持续控制。因此，我们可能会获得产品在特定国家/地区的营销批准，但随后会受到价格法规的约束，这些法规会推迟我们产品的商业发布，可能会推迟很长时间，并对我们在该国家/地区销售产品所能产生的收入产生负面影响。不利的定价限制可能会阻碍我们收回在一个或多个候选产品上的投资的能力，即使我们的候选产品获得了市场批准。

我们能否成功地将任何候选产品商业化，在一定程度上还将取决于政府卫生行政部门、私人健康保险公司和其他组织为这些产品和相关治疗提供的保险范围和足够的补偿。政府当局和第三方付款人，如私人健康保险公司和健康维护组织，决定他们将支付哪些药物，并建立报销水平。美国医疗保健行业和其他地方的一个主要趋势是成本控制。政府当局和第三方付款人试图通过限制特定药物的覆盖范围和报销金额来控制成本。越来越多的第三方付款人要求制药公司向他们提供标价的预定折扣，并对医疗产品的收费提出挑战。我们商业化的任何产品都可能不提供保险和报销，即使有，报销水平也可能不令人满意。报销可能会影响我们获得市场批准的任何候选产品的需求或价格。为我们的产品获得并保持足够的报销可能很困难。我们可能需要进行昂贵的药物经济学研究，以证明覆盖范围和报销或相对于其他疗法的报销水平是合理的。如果没有覆盖范围和足够的报销，或者报销仅限于有限的级别，我们可能无法成功地将我们获得营销批准的任何候选产品商业化。

新批准的药物在获得保险和报销方面可能会有重大延误，而且保险范围可能比FDA或美国以外类似监管机构批准药物的目的更有限。此外，有资格获得保险和报销并不意味着在所有情况下都会支付药物的费用，或者支付我们的成本，包括研究、开发、制造、销售和分销费用。如果适用，新药的临时报销水平也可能不足以支付我们的成本，并且可能不会成为永久性的。报销费率可能会根据药物的用途和使用的临床环境而有所不同，可能基于已经为成本较低的药物设定的报销水平，并可能纳入其他服务的现有付款中。药品的净价可能会通过政府医疗保健计划或私人付款人要求的强制性折扣或回扣，以及未来任何限制从可能以低于美国价格销售的国家进口药品的法律放松来降低。第三方付款人在设置自己的报销政策时通常依赖于联邦医疗保险覆盖政策和支付限制。我们不能迅速从政府资助和私人付款人那里为我们开发的任何经批准的产品获得保险和足够的报销率，这可能会对我们的经营业绩、我们筹集产品商业化所需资金的能力以及我们的整体财务状况产生实质性的不利影响。

不能保证我们的候选产品(即使它们被批准在美国或其他国家/地区销售)在医学上是合理的和必要的，对于特定的适应症或第三方付款人的成本效益，不能保证第三方付款人将提供保险和足够的报销水平，或者第三方付款人的报销政策不会对我们销售我们的候选产品的盈利能力产生不利影响，也不能保证我们的候选产品在医学上是合理的和必要的，也不能保证第三方付款人的报销政策不会对我们销售候选产品的能力产生不利影响。

我们未来的增长在一定程度上取决于我们打入外国市场的能力，在那里我们将受到额外的监管负担和其他风险和不确定性的影响，如果这些风险和不确定性成为现实，可能会损害我们的业务。

我们未来的盈利能力将在一定程度上取决于我们将候选产品在美国和欧盟以外的市场商业化的能力。如果我们将我们的候选产品在国外市场商业化，我们将面临额外的风险和不确定因素，包括：

如果与这些不确定性中的任何一个相关的风险成为现实，可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。

针对我们的临床试验和产品责任诉讼可能会转移我们的资源，并可能导致我们承担重大责任，并限制我们可能开发的任何产品的商业化。

我们面临着与在人体临床试验中测试我们的候选产品相关的固有的临床试验和产品责任暴露的风险，如果我们将我们可能开发的任何产品商业化销售，我们将面临更大的风险。虽然我们目前没有被批准用于商业销售的产品，但我们目前和未来在临床试验中使用的候选产品，以及未来任何获得批准的产品的销售，都可能使我们面临责任索赔。这些索赔可能是由使用该产品的患者、医疗保健提供者、制药公司或其他销售此类产品的人提出的。如果我们不能成功地针对我们的候选产品或产品造成伤害的索赔为自己辩护，我们将承担重大责任。无论是非曲直或最终结果如何，责任索赔可能会导致：

我们目前总共持有1000万美元的临床试验责任保险，每个事件的上限为1000万美元，这可能不足以支付我们可能产生的所有责任。随着我们扩大我们的临床试验，或者如果我们开始将我们的候选产品商业化，我们可能需要增加我们的保险覆盖范围。保险范围越来越贵。我们可能无法以合理的费用或足够的金额维持保险范围，以支付可能出现的任何责任。如果一项成功的临床试验或产品责任索赔或一系列索赔因未投保的负债或超过投保的负债而向我们提出，我们的资产可能不足以支付此类索赔，我们的业务运营可能会受到损害。

我们依赖并预计将继续依赖第三方进行我们的临床试验，而这些第三方的表现可能不令人满意，包括无法在截止日期前完成此类试验，这可能会损害我们的业务。

我们目前依赖第三方临床研究机构进行我们正在进行的losmapimod 2b期、2期开放标签和3期临床试验，并计划依靠第三方临床研究机构或第三方研究协作来进行我们计划中的临床试验。我们不打算对我们的其他候选产品进行独立的临床试验。我们预计将继续依靠第三方，如临床研究机构、临床数据管理组织、医疗机构和临床研究人员进行我们的临床试验。这些协议可能会因各种原因终止，包括第三方未能履行。如果我们需要另作安排，我们的产品开发活动可能会被推迟。

我们对这些第三方进行研究和开发活动的依赖将减少我们对这些活动的控制，但不会减轻我们的责任。例如，我们将继续负责确保我们的每一项临床试验都按照试验的一般调查计划和方案进行。此外，FDA要求我们遵守进行、记录和报告临床试验结果的标准，通常称为良好临床实践或GCP，以确保数据和报告的结果是可信和准确的，并确保试验参与者的权利、完整性和保密性受到保护。我们还被要求在指定的时间范围内注册正在进行的临床试验，并将完成的临床试验结果发布在政府赞助的数据库ClinicalTrials.gov上。不这样做可能会导致罚款、负面宣传以及民事和刑事制裁。

如果这些第三方不能按照法规要求或我们声明的方案成功履行其合同职责、在预期期限内或进行我们的临床试验，我们将无法获得或可能延迟获得我们候选产品的营销批准，并且我们将无法成功开发我们的候选产品并将其商业化，或可能会延误我们的努力。此外，这些第三方可能还与其他实体有关系，其中一些可能是我们的竞争对手。

我们还希望依赖其他第三方为我们的临床试验储存和分发药品供应。我们的分销商的任何业绩失误都可能延误我们候选产品的临床开发或营销批准，或我们产品的商业化，产生额外的损失，并剥夺我们潜在的产品收入。

我们计划与第三方签订合同，生产我们的候选产品，用于临床前和临床测试，并预计将继续这样做以实现商业化。这种对第三方的依赖增加了我们无法以可接受的成本或质量获得足够数量的候选产品或产品或此类数量的风险，这可能会推迟、阻止或损害我们的开发或商业化努力。

我们没有任何生产设施。虽然我们相信我们已经从葛兰素史克获得了足够的losmapimod片剂来完成我们正在进行的第二期和第三期临床试验，并且我们已经收到了足够数量的losmapimod原料药来完成FSHD和新冠肺炎的进一步临床试验，但我们不能确定我们正确地估计了我们的药品和原料药的需求，或者在我们想使用之前，这些药品或原料药不会过期。我们还聘请了合同制造机构来制备我们自己的原料药，并生产洛斯帕莫片。虽然我们相信我们从葛兰素史克那里获得了所有必要的信息，可以将任何必要的技术转让给代工组织，但不能保证我们能够及时进行此类转让。

我们预计FTX-6058的制造将依赖于第三方，任何未来的候选产品都将用于临床前和临床测试，如果我们的任何候选产品获得市场批准，还将用于商业生产。这种对第三方的依赖增加了我们无法以可接受的成本或质量获得足够数量的候选产品或产品或此类数量的风险，这可能会推迟、阻止或损害我们的开发或商业化努力。

我们还希望依赖第三方制造商或第三方合作者来生产我们或我们的合作者获得市场批准的任何其他候选产品的商业供应。我们可能无法与第三方制造商建立任何协议，或无法以可接受的条件这样做。即使我们能够与第三方制造商达成协议，依赖第三方制造商也会带来额外的风险，包括：

第三方制造商可能无法遵守当前良好的制造实践或cGMP、法规或美国以外的类似法规要求。我们或我们的第三方制造商未能遵守适用的法规可能会导致对我们实施制裁，包括临床封存、罚款、禁令、民事处罚、延迟、暂停或撤回批准、吊销许可证、扣押或召回候选产品或产品、运营限制和刑事起诉，其中任何一项都可能对我们的产品供应产生重大不利影响。

我们的候选产品和我们可能开发的任何产品都可能与其他候选产品和产品竞争生产设施。在cGMP法规下运营的制造商数量有限，而且可能有能力为我们制造产品。

我们现有或未来制造商的任何性能故障都可能延误临床开发或市场批准。我们目前并没有安排过剩的供应或大量毒品的来源。如果我们未来的合同制造商不能按协议履行，我们可能会被要求更换这些制造商。虽然我们相信有几个潜在的替代制造商可以生产我们的候选产品，但在确定和鉴定任何此类替代产品时，我们可能会产生额外的成本和延迟。

我们目前和预期的未来依赖他人生产我们的候选产品或产品可能会对我们未来的利润率和我们将任何及时和有竞争力地获得市场批准的产品商业化的能力产生不利影响。

我们已经并可能在未来与第三方进行合作，以开发我们的候选产品或将其商业化。如果我们的合作不成功，我们可能无法利用这些候选产品的市场潜力，我们的业务可能会受到不利影响。

2019年12月，我们与Acceleron签订了一项合作和许可协议，以确定生物靶标，以调节与肺部疾病领域内的靶向适应症相关的特定路径。2020年7月，我们与MyoKardia签订了一项合作和许可协议，以确定和验证潜在的生物靶点，用于某些基因定义的心肌疾病的潜在治疗。虽然我们保留目前候选产品的所有权利并自行开发，但未来我们可能会与第三方就我们现有或未来的候选产品达成开发、分销或营销安排。我们在任何此类销售、营销、分销、开发、许可或更广泛的合作安排方面可能的合作伙伴包括大中型制药公司、地区性和全国性制药公司以及生物技术公司。如果我们将来与任何第三方达成任何这样的安排，我们很可能会对我们的合作者投入到我们候选产品的开发或商业化的资源的数量和时间进行有限的控制。我们从这些安排中创造收入的能力将取决于我们的合作者成功履行这些安排中分配给他们的职能的能力和努力。

我们参与的合作，包括我们与Acceleron和MyoKardia的合作，可能不会成功，任何成功都将在很大程度上取决于这些合作者的努力和活动。协作会带来许多风险，包括以下风险：

协作协议可能不会以最有效的方式导致候选产品的开发或商业化，或者根本不会。如果我们进行的任何合作没有导致产品成功开发和商业化，或者如果我们的一个合作者终止了与我们的协议，我们可能不会收到任何未来的研究资金或合作下的里程碑或特许权使用费付款。如果我们得不到根据这些协议预期的资金，我们候选产品的开发可能会被推迟，我们可能需要额外的资源来开发我们的候选产品。此处描述的所有与产品开发、监管批准和商业化相关的风险也适用于我们的合作者的活动。

此外，根据其对我们的合同义务，如果我们的合作者参与业务合并，则该合作者可能会淡化或终止任何经我们许可的候选产品的开发或商业化。如果我们的一个合作者终止了与我们的协议，我们可能会发现更难吸引新的合作者，我们在商业和金融界的看法可能会受到不利影响。

如果我们不能建立或维持协作，我们可能不得不改变我们的开发和商业化计划，我们的业务可能会受到不利影响。

对于我们的一些候选产品，我们可能会决定与制药或生物技术公司合作开发这些候选产品，并将其商业化。例如，2019年12月，我们与Acceleron签署了一项合作和许可协议，以确定生物靶点，以调节与肺部疾病领域中的靶向适应症相关的特定通路；2020年7月，我们与MyoKardia签订了一项合作和许可协议，以识别和验证潜在的生物靶点，用于潜在治疗某些基因定义的心肌疾病。我们在寻找合适的合作伙伴方面面临着激烈的竞争，一些更成熟的公司可能也在采取战略，授权或获得我们认为有吸引力的第三方知识产权。这些老牌公司由于其规模、财务资源以及更强的临床开发和商业化能力，可能比我们具有竞争优势。此外，将我们视为竞争对手的公司可能不愿意将权利转让或许可给我们。我们是否就合作达成最终协议将取决于我们对合作者的资源和专业知识的评估、建议的合作的条款和条件，以及建议的合作者对一些因素的评估。这些因素可能包括临床试验的设计或结果，FDA或美国境外类似监管机构批准的可能性，候选研究产品的潜在市场，制造和向患者交付候选产品的成本和复杂性，竞争产品的潜力，关于我们拥有技术的不确定性的存在, 如果存在对这种所有权的挑战，而不考虑挑战的是非曲直，以及一般的行业和市场条件，这种情况可能会存在。合作者还可以考虑替代候选产品或技术，以获得类似的可供协作的指示，以及对于我们的候选产品，这样的协作是否会比与我们的协作更具吸引力。

根据现有或未来的许可协议，我们还可能受到限制，不能与潜在的合作者按特定条款签订协议。例如，根据我们目前与他们的许可协议，我们受到葛兰素史克第一谈判权的限制。我们与Acceleron的合作还直接或间接地限制我们研究、开发、制造、商业化、使用或以其他方式利用任何化合物或产品用于治疗、预防或诊断肺部疾病领域内的靶向适应症(Acceleron除外)，同时我们正在根据研究计划进行研究活动，并在此之后的一段特定时间内进行研究。此外，根据我们与Acceleron的合作，我们在根据研究计划进行研究活动期间以及之后的一段特定时期内，不得研究、开发、制造、商业化、使用或以其他方式开发任何化合物或产品，用于治疗、预防或诊断肺部疾病空间内针对我们在执行研究活动时确定的某些特定生物目标的靶向适应症。在我们与myokardia的合作下，我们被限制研究、开发、制造、商业化、使用或以其他方式利用任何化合物或产品，该化合物或产品(A)是协议项下的化合物或产品，针对我们在执行治疗、预防或诊断任何适应症的研究活动中确定的某些目标，或(B)用于治疗任何被证明与myokardia在我们的合作下选择的目标调控的特定特定基因相关的基因定义的心肌病。, 在我们根据研究计划进行研究活动期间以及之后的一段特定时间内。

协作的谈判和记录既复杂又耗时。此外，最近大型制药和生物技术公司之间的业务合并数量很大，导致未来潜在合作伙伴的数量减少。

如果我们不能及时、按可接受的条款或根本不能与合适的合作伙伴达成协议，我们可能不得不缩减候选产品的开发，减少或推迟其开发计划或我们的一个或多个其他开发计划，推迟其潜在的商业化或缩小任何销售或营销活动的范围，或者增加我们的支出并自费进行开发或商业化活动。如果我们选择自己资助和承担开发或商业化活动，我们可能需要获得额外的专业知识和额外的资本，而这些可能是我们无法接受的条件或根本无法获得的。如果我们不能达成合作，并且没有足够的资金或专业知识来进行必要的开发和商业化活动，我们可能无法进一步开发我们的候选产品或将它们推向市场或继续开发我们的产品引擎。

如果我们无法获得、维护、执行和保护我们的技术和候选产品的专利保护，或者如果获得的专利保护范围不够广泛，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们相似或相同的技术和产品，我们成功开发和商业化我们的技术和候选产品的能力可能会受到不利影响。

我们的成功在很大程度上取决于我们是否有能力就我们开发的任何专有技术和候选产品获得并保持对我们可能单独和与其他人共同拥有的知识产权的保护，或者可能从美国和其他国家的其他人那里获得许可，特别是专利。为了保护我们的专有地位，我们在美国和海外提交了与我们的业务重要的候选产品相关的专利申请，并对与我们的技术和候选产品相关的知识产权进行了内部许可。如果我们不能获得或保持对任何专利技术或候选产品的专利保护，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到实质性的损害。

专利诉讼过程昂贵、耗时、复杂，我们可能无法以合理的成本或及时提交、起诉、维持、抗辩或许可所有必要或可取的专利申请。我们也有可能在获得专利保护为时已晚之前，无法确定我们的研究和开发成果中的可申请专利的方面。此外，在某些情况下，我们无权控制专利申请的准备、提交和起诉，或维护、执行和捍卫专利，包括我们从第三方许可的技术。因此，这些许可内的专利和申请可能不会以符合我们业务最佳利益的方式进行准备、提交、起诉、维护、辩护和执行。

制药和生物技术公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是许多诉讼的主题。此外，美国以外的专利保护范围是不确定的，外国的法律可能不会像美国的法律那样保护我们的权利，反之亦然。例如，与美国法律相比，欧洲专利法对人体治疗方法的专利性限制更多。关于拥有和许可内的专利权，我们无法预测我们和我们的许可人目前正在申请的专利申请是否会在任何特定司法管辖区作为专利发布，或者任何已发布专利的权利主张是否会提供足够的保护，使其不受竞争对手的影响。此外，我们可能不知道所有可能与我们的候选产品相关的第三方知识产权。此外，科学文献中发现的发表往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在提交后18个月才发表，或者在某些情况下根本不发表。因此，我们和我们的许可人都不能确定我们或我们的许可人是第一个在我们现在或将来拥有或许可的专利和专利申请中提出要求的发明，或者我们或我们的许可人是第一个为该等发明申请专利保护的人，我们或我们的许可人都不能确定我们或我们的许可人是第一个提出该等发明的专利保护申请的，还是我们或我们的许可人是第一个为该等发明申请专利保护的人。因此，我们拥有和未授权的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都具有高度的不确定性。此外，我们拥有的和未授权的待决和将来的专利申请可能不会导致颁发专利，以保护我们的技术和候选产品，全部或部分保护我们的技术和产品。, 或者有效地阻止其他人将有竞争力的技术和产品商业化。美国和其他国家专利法或专利法解释的变化可能会降低我们专利的价值，降低我们获得、保护、维护、捍卫和执行我们专利权的能力，缩小我们专利保护的范围，更广泛地说，可能会影响或缩小我们专利权的价值或范围。

目前，我们与FTX-6058相关的专利组合处于早期阶段，包括三个拥有的未决申请：一个是美国的非临时申请，一个是PCT申请，还有一个是台湾申请。我们没有颁发与FTX-6058或我们的SCD或？地中海贫血计划相关的专利。为了继续在PCT申请的基础上寻求保护，我们需要在PCT申请的截止日期之前将该申请国有化为相应的外国申请。如上所述，即使到那时，我们的专利申请也可能永远不会颁发专利，或者任何专利的范围可能不足以提供竞争优势。关于losmapimod，葛兰素史克授权的losmapimod作为物质成分和药物成分的专利预计将于2023年2月10日到期。我们拥有一项专利，涉及使用洛斯帕莫特治疗FSHD患者，我们拥有一项专利，涉及使用其他临床阶段的p38抑制剂治疗FSHD患者。此外，我们拥有的与洛斯帕莫特相关的专利和专利申请不是针对该组合物，而是针对某些治疗FSHD的方法。我们不能确定我们与losmapimod计划相关的未决专利申请是否会获得批准。即使这些专利申请作为专利颁发，也不会阻止第三方将杀虫虫商业化用于其他适应症。

此外，我们或我们的许可人可能需要向美国专利商标局或美国专利商标局(USPTO)提交第三方预先发行的现有技术，或参与反对、派生、撤销、复审、各方间审查、授予后审查或干扰诉讼，挑战我们的专利权或其他人的专利权。任何此类提交、诉讼或诉讼中的不利裁决可能会缩小我们专利权的范围或使其无效，允许第三方将我们的技术或候选产品商业化并直接与我们竞争，而无需向我们付款，或者导致我们无法在不侵犯第三方专利权的情况下制造或商业化药物。如果我们的专利和专利申请提供的保护的广度或强度受到威胁，无论结果如何，都可能会阻止公司与我们合作，授权、开发或商业化当前或未来的候选产品。

此外，专利申请中要求的覆盖范围可以在专利颁发之前大幅缩小，其范围可以在专利颁发后重新解释。即使我们拥有的和许可内的专利申请作为专利发放，它们也不能以能够为我们提供任何有意义的保护、阻止竞争对手与我们竞争或以其他方式为我们提供任何竞争优势的形式发放。专利的颁发对于其发明性、范围、有效性或可执行性并不是决定性的，我们拥有的和未授权的专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到挑战。此类挑战可能导致独家或经营自由的丧失，或专利主张全部或部分缩小、无效或无法执行，从而限制我们阻止他人使用类似或相同技术和产品或将其商业化的能力，或限制我们的技术和候选产品的专利保护期限。即使最终结果对我们有利，这样的诉讼也可能导致巨额成本，并需要我们的管理层和员工投入大量时间。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。此外，我们的竞争对手可以通过以非侵权的方式开发类似或替代的技术或产品来规避我们拥有的或授权中的专利。因此，我们拥有的和许可内的专利组合可能不会为我们提供足够的权利来排除其他公司将与我们的任何候选技术和产品相似或相同的技术和产品商业化。

专利条款可能不足以在足够长的时间内保护我们在候选产品上的竞争地位。

专利的寿命是有限的。在美国，如果及时支付所有维护费，专利的自然到期时间通常是自其最早的美国非临时申请日期起20年。可能有各种延期，但专利的有效期及其提供的保护是有限的。即使获得了涵盖我们候选产品的专利，一旦专利有效期到期，我们也可能面临来自竞争产品的竞争，包括仿制药或生物仿制药。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们拥有和许可的专利组合可能不会为我们提供足够的权利，以排除其他公司将与我们相似或相同的产品商业化。例如，由葛兰素史克授权的涵盖losmapimod的物质专利的组成预计将于2023年2月10日到期。鉴于这些专利的近期到期日，以及许多司法管辖区的安全港保护允许第三方从事开发(包括临床试验)的事实，这些专利可能不会为我们提供任何有意义的竞争优势。

如果我们不能以商业上合理的条款从第三方获得许可证，或者不能履行我们在此类协议下的义务，我们的业务可能会受到损害。

我们可能有必要使用第三方的专利或专有技术将我们的产品商业化，在这种情况下，我们将被要求获得这些第三方的许可。如果我们无法许可这些技术，或者如果我们被迫以不利的条款许可这些技术，我们的业务可能会受到实质性的损害。如果我们不能获得必要的许可，我们可能无法开发或商业化受影响的候选产品，这可能会对我们的业务造成实质性损害，拥有此类知识产权的第三方可以寻求禁止我们销售的禁令或我们方面支付特许权使用费和/或其他形式赔偿的义务。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手能够访问授权给我们的相同技术。

如果我们无法获得所需的第三方知识产权或保持我们现有的知识产权，我们可能需要花费大量时间和资源重新设计我们的技术、候选产品或制造方法，或者开发或许可替代技术，所有这些在技术或商业基础上都可能是不可行的。如果我们不能做到这一点，我们可能无法开发或商业化受影响的技术和候选产品，这可能会严重损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。

此外，如果我们不履行许可协议下的义务，我们的交易对手可能有权终止这些协议，在这种情况下，我们可能无法开发、制造或营销，或可能被迫停止开发、制造或营销这些协议涵盖的任何产品，或者可能面临此类协议下的其他处罚。这种情况可能会对根据任何此类协议开发的候选产品的价值产生实质性的不利影响。终止这些协议或减少或取消我们在这些协议下的权利，或限制我们在符合我们业务利益的情况下自由转让或再许可我们在此类协议下的权利，可能会导致我们不得不以较不有利的条款谈判新的或恢复的协议，导致我们失去这些协议下的权利，包括我们对重要知识产权或技术的权利，或阻碍、延迟或禁止依赖此类协议的一个或多个候选产品的进一步开发或商业化。

如果我们没有根据“哈奇-瓦克斯曼法案”(Hatch-Waxman Act)在美国和外国根据类似的法律获得专利期延长，从而可能延长我们可能开发的任何候选产品的营销独家期限，我们的业务可能会受到实质性损害。

在美国，涵盖FDA批准的药物的专利期限可能有资格获得有限的专利期限延长，这允许专利期限恢复，作为对FDA监管审查过程中丢失的专利期的补偿。1984年的药品价格竞争和专利期限恢复法案，也被称为哈奇-瓦克斯曼法案，允许专利期限在专利到期后延长至多5年。专利期延长的长度与药物接受监管审查的时间长短有关。专利展期自产品批准之日起不能超过1400年，适用于批准的药物只能延长一项专利，只能延长涉及批准的药物、使用方法或者制造方法的权利要求。欧洲和某些其他非美国司法管辖区也有类似的规定，以延长涵盖经批准的药物的专利的期限。虽然在未来，如果我们的候选产品获得FDA批准，我们预计将为涵盖这些候选产品的专利申请延长专利期限，但不能保证适用当局会同意我们对是否应该批准此类延长以及即使批准了延长期限的评估。我们可能不会在美国或任何其他国家/地区获得延长专利期的许可，例如，由于在测试阶段或监管审查过程中未进行尽职调查、未在适用的最后期限内申请、未在相关专利到期前申请或未满足适用要求等。此外，展期的期限以及在任何此类展期期间的专利保护范围, 政府当局提供的费用可能比我们要求的要少。如果我们无法获得任何专利期的延长，或者任何此类延长的期限比我们要求的要短，我们的竞争对手可能会在我们的专利权到期后获得竞争产品的批准，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到重大损害。

我们有可能无法根据“哈奇-瓦克斯曼法案”(Hatch-Waxman Act)获得涵盖我们任何候选产品的美国专利的专利期延长，即使该专利有资格延长专利期，我们也可以确定该专利在哪里有资格延长，或者如果我们获得了这样的延长，其期限可能比我们寻求的更短。此外，对于我们许可的专利，我们可能无权控制起诉，包括根据“哈奇-瓦克斯曼法案”向美国专利商标局提交延长专利期的请愿书。因此，如果我们的一项许可专利符合“哈奇-瓦克斯曼法案”(Hatch-Waxman Act)下的专利期延长资格，我们可能无法控制是否向美国专利商标局提交或获得延长专利期的请愿书。

此外，还有关于专利的详细规则和要求，这些专利可能会提交给FDA，以便在具有治疗等效性评价的批准药物产品或橙皮书中列出。我们可能无法获得涵盖我们的候选产品的专利，这些候选产品包含一项或多项满足橙皮书上市要求的权利要求。即使我们提交了一项专利在橙皮书中上市，FDA可能会拒绝列出该专利，或者仿制药制造商可能会对上市提出质疑。如果我们的其中一个候选产品获得批准，并且该候选产品的专利没有列在橙皮书中，仿制药制造商无需提前通知我们向FDA提交的任何简短的新药申请，即可获得销售该候选产品的仿制版本的许可。

美国和其他司法管辖区专利法的变化可能会降低专利的整体价值，从而削弱我们保护产品的能力。

美国专利法或专利法解释的变化，包括“莱希-史密斯美国发明法”(Leahy-Smith America Invents Act)或“莱希-史密斯法案”(Leahy-Smith Act)等专利改革立法，都可能增加围绕我们拥有的和授权内的专利申请的起诉以及维护、执行或保护我们拥有的和授权内的已授权专利的不确定性和成本。“莱希-史密斯法案”(Leahy-Smith Act)包括对美国专利法的一些重大修改。这些变化包括影响专利申请起诉方式的条款，重新定义现有技术，为竞争对手提供更有效和更具成本效益的途径来挑战专利的有效性，以及允许在专利起诉期间第三方向美国专利商标局提交现有技术，以及在美国专利商标局管理的授予后程序中攻击专利有效性的附加程序，包括授予后审查、各方之间审查和派生程序。假设满足其他可专利性要求，在2013年3月之前，在美国，最先发明所要求保护的发明的人有权获得专利，而在美国境外，最先提交专利申请的人有权获得专利。2013年3月之后，根据莱希-史密斯法案(Leahy-Smith Act)，美国过渡到先申请制度，在这种制度下，假设满足其他有关可专利性的法定要求，第一个提交专利申请的发明人将有权获得一项发明的专利，无论第三方是否第一个发明所要求的发明。因此，“莱希-史密斯法案”及其实施可能会增加围绕我们专利申请的起诉和我们已颁发专利的执行或保护的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务、财务状况产生实质性的不利影响。, 经营成果及前景展望。

此外，公司在生物制品和药品开发和商业化方面的专利地位尤其不确定。美国最高法院最近的裁决缩小了某些情况下可获得的专利保护范围，并在某些情况下削弱了专利所有者的权利。这一系列事件给一旦获得的专利的有效性和可执行性带来了不确定性。根据美国国会、联邦法院和美国专利商标局未来的行动，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，这可能会对我们的专利权以及我们未来保护、捍卫和执行专利权的能力产生实质性的不利影响。

虽然我们或我们的许可人目前没有卷入任何诉讼，但我们可能会卷入保护或强制执行我们的专利或其他知识产权的诉讼，这可能是昂贵、耗时和不成功的。

竞争对手和其他第三方可能会侵犯、挪用或以其他方式侵犯我们或我们的许可方颁发的专利或其他知识产权。因此，我们或我们的许可人可能需要提交侵权、挪用或其他与知识产权相关的索赔，这可能既昂贵又耗时。我们对被认定的侵权者提出的任何索赔都可能促使这些当事人对我们提出反诉，声称我们侵犯、挪用或以其他方式侵犯了他们的知识产权。此外，在专利侵权诉讼中，此类当事人可以反诉我们或我们的许可人声称的专利是无效的或不可强制执行的。在美国的专利诉讼中，被告声称无效或不可执行的反诉是司空见惯的。质疑有效性的理由可能是被指控未能满足几个法定要求中的任何一个，包括缺乏新颖性、明显或无法实施。不可执行性断言的理由可能是有人在起诉期间向美国专利商标局隐瞒了相关信息，或做出了误导性的声明。第三方可以向美国或国外的行政机构提出此类索赔，即使在诉讼范围外也是如此。这些机制包括重新审查、授权后审查、当事各方之间的审查、干预诉讼、派生诉讼和外国司法管辖区的同等诉讼(例如，反对诉讼)。在法律上断言无效和不可执行之后的结果是不可预测的。

任何此类诉讼的不利结果可能会使我们拥有的或许可内的一项或多项专利面临被宣布无效或狭义解释的风险，并可能使我们的任何自有或许可内的专利申请面临无法产生已颁发专利的风险。法院也可以以我们拥有的或授权内的专利不包括这些技术为由，拒绝阻止第三方在诉讼中使用有争议的技术。此外，由於知识产权诉讼需要披露大量资料，在这类诉讼期间，我们的一些机密资料或商业秘密可能会因披露而受到损害。上述任何条款都可能允许该第三方开发和商业化竞争技术和产品，并对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。

由第三方引起或由我们提起或由美国专利商标局宣布的干扰或派生程序可能是确定与我们的专利或专利申请有关的发明优先权所必需的。不利的结果可能要求我们停止使用相关技术，或者试图从胜利方那里获得授权。如果胜利方不以商业上合理的条款或根本不向我们提供许可，或者如果提供了非独家许可而我们的竞争对手获得了相同的技术，我们的业务可能会受到损害。我们对诉讼或干预或派生诉讼的辩护可能会失败，即使成功，也可能导致巨额成本，并分散我们的管理层和其他员工的注意力。此外，与诉讼相关的不确定性可能会对我们筹集资金以继续我们的临床试验、继续我们的研究计划、从第三方获得必要的技术许可或建立开发合作伙伴关系以帮助我们将我们的候选产品推向市场的能力产生实质性的不利影响。

此外，由於知识产权诉讼需要披露大量资料，在这类诉讼期间，我们的一些机密资料可能会因披露而受到损害。也可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生实质性的不利影响。

第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯、挪用或以其他方式侵犯他们的知识产权，其结果将是不确定的，并可能对我们的业务成功产生实质性的不利影响。

我们的商业成功取决于我们和我们的合作者开发、制造、营销和销售我们的候选产品和使用我们的专有技术的能力，而不会侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的知识产权和专有权利。在制药和生物技术行业，有相当多的专利和其他知识产权诉讼。我们可能会成为与我们的技术和产品候选有关的知识产权对抗性诉讼或诉讼的一方或受到威胁，包括干扰诉讼、授权后审查、各方之间的审查、美国专利商标局的派生程序，以及外国司法管辖区的类似诉讼，如欧洲专利局的反对。在我们正在寻求开发候选者的领域中，存在着大量由第三方拥有的美国和外国颁发的专利和未决的专利申请。随着生物技术和制药行业的扩张和专利的颁发，我们可能确定的技术或产品候选可能会受到侵犯第三方专利权的指控的风险增加。

提起诉讼或有争议的法律程序的法律门槛较低，因此，即使胜诉概率较低的诉讼或程序也可能被提起，并需要大量资源进行辩护。诉讼和有争议的法律程序也可能是昂贵和耗时的，而我们在这些法律程序中的对手可能有能力投入比我们更多的资源来起诉这些法律行动。如果我们的候选产品接近商业化，并且随着我们获得与上市公司相关的更大知名度，卷入此类诉讼和诉讼的风险可能会增加。第三方可能会根据现有专利或未来可能授予的专利向我们提出侵权索赔，而不管是非曲直。我们可能不知道与我们的技术和候选产品及其用途潜在相关的所有此类知识产权，或者我们可能错误地得出第三方知识产权无效或我们的活动和候选产品没有侵犯此类知识产权的错误结论。因此，我们不确定我们的候选技术和产品，或我们的开发和商业化，没有也不会侵犯、挪用或以其他方式侵犯任何第三方的知识产权。

第三方可能会断言我们在未经授权的情况下使用他们的专有技术。可能存在与我们可能确定或与我们的技术相关的候选产品的发现、使用或制造相关的第三方专利或专利申请，这些专利或专利申请要求材料、配方或方法(如制造方法或治疗方法)。由于专利申请可能需要很多年的时间才能发布，因此可能会有当前未决的专利申请，这些申请可能会导致我们可能确定的候选产品可能侵犯的已颁发专利。此外，第三方可能会在未来获得专利，并声称使用我们的技术侵犯了这些专利。此外，如上所述，可能存在我们没有意识到的现有专利，或者我们错误地得出了无效或未被我们的活动侵犯的现有专利的结论。如果有管辖权的法院持有任何第三方专利，例如涵盖我们可能识别的候选产品的制造过程、在制造过程中形成的任何分子或任何最终产品本身，则任何此类专利的持有者可能能够阻止我们将该候选产品商业化的能力，除非我们根据适用的专利获得了许可，或者直到该等专利到期。

对我们提出索赔的各方可能会获得禁令或其他公平救济，这可能会有效地阻碍我们进一步开发和商业化我们可能确定的候选产品的能力。对这些索赔的辩护，无论其是非曲直，都将涉及巨额诉讼费用，并将大量转移我们业务中的员工资源。如果针对我们的侵权索赔成功，我们可能需要支付大量损害赔偿，包括三倍的损害赔偿和故意侵权的律师费、支付特许权使用费、重新设计我们的侵权产品或从第三方获得一个或多个许可，这可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。

我们可以选择获得许可，或者，如果我们被发现侵犯、挪用或以其他方式侵犯了第三方的知识产权，我们还可能被要求从该第三方获得许可，以继续开发、制造和营销我们的技术和候选产品。但是，我们可能无法以商业上合理的条款或根本无法获得任何所需的许可。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够访问向我们许可的相同技术，并可能要求我们支付大量许可和版税。我们可能会被迫(包括法院命令)停止开发、制造和商业化侵权技术或产品。此外，如果我们被发现故意侵犯专利或其他知识产权，并可能被迫赔偿我们的客户或合作者，我们可能被判对重大金钱损害负责，包括三倍损害赔偿和律师费。侵权的发现可能会阻止我们将候选产品商业化，或者迫使我们停止一些业务运营，这可能会对我们的业务造成实质性损害。此外，我们可能被迫重新设计我们的候选产品，寻求新的监管批准，并根据合同协议赔偿第三方。声称我们盗用了第三方的机密信息或商业秘密，可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生类似的重大不利影响。

知识产权诉讼或其他与知识产权有关的法律程序可能会导致我们花费大量资源，并分散我们的人员对其正常职责的注意力。

即使解决方案对我们有利，与知识产权索赔相关的诉讼或其他法律程序也可能导致我们产生巨额费用，并可能分散我们的技术和管理人员的正常责任。此外，可能会公开宣布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们的普通股价格产生重大不利影响。此类诉讼或诉讼可能大幅增加我们的运营损失，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来进行足够的诉讼或法律程序。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担这类诉讼或诉讼的费用，因为他们有更多的财政资源，也可能因为他们的知识产权组合更成熟和发展，所以在这类诉讼中具有优势。知识产权诉讼或其他诉讼的发起和继续带来的不确定性可能会损害我们在市场上的竞争能力。

获得和维持专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。

在我们拥有和许可的专利和专利申请的有效期内，必须分几个阶段或每年向美国专利商标局和外国专利代理机构支付定期维护、续期和年金费用以及任何已颁发和待审专利申请的各种其他政府费用。美国专利商标局和各种外国政府专利机构要求在专利申请过程中遵守一些程序、文件、费用支付和其他类似规定。在某些情况下，我们依赖我们的许可合作伙伴向相关专利代理机构支付这些费用，或遵守其程序和文件规则。关于我们的专利，我们依靠年金服务、外部公司和外部律师来提醒我们到期日，并在我们指示他们这样做后付款。虽然在许多情况下，根据适用的规则，通过支付滞纳金或通过其他方式可以纠正无意中的过失，但在某些情况下，不遵守规定可能导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失。在某些情况下，不遵守规定可能会导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失。可能导致专利或专利申请被放弃或失效的不合规事件包括未能在规定的期限内对官方行动做出回应，未支付费用，以及未适当合法化和提交正式文件。在这种情况下，潜在的竞争对手可能会以类似或相同的产品或技术进入市场。如果我们或我们的许可人未能维护涵盖我们候选产品的专利和专利申请，将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。

如果我们未能履行我们在知识产权许可和与第三方的融资安排中的义务，或者我们与许可方的业务关系受到干扰，我们可能会失去对我们的业务非常重要的知识产权。

我们是强加于我们的许可和融资协议(如GSK协议)的缔约方，我们可能会与第三方签订额外的许可和融资安排，这些安排可能会对我们强加、勤奋、开发和商业化时间表、里程碑付款、特许权使用费、保险和其他义务。根据我们现有的许可和资助协议，我们有义务就候选产品或相关技术在协议涵盖的范围内的产品净销售额支付特许权使用费。如果我们未能履行当前或未来许可和融资协议下的此类义务，我们的交易对手可能有权终止这些协议或要求我们授予他们某些权利。这种情况可能会对根据任何此类协议开发的任何候选产品的价值产生实质性的不利影响。终止这些协议或减少或取消我们在这些协议下的权利可能会导致我们不得不以不太有利的条款谈判新的或恢复的协议，或者导致我们失去这些协议下的权利，包括我们对重要知识产权或技术的权利，这将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。我们还拥有用于我们产品引擎的某些技术的许可证和协议，所有这些都是非独家的。虽然我们仍然面临与这些协议相关的所有风险，但我们不能阻止第三方也访问这些技术。此外，我们的执照可能会限制我们未来的商业机会。例如，根据我们与葛兰素史克的许可, 如果我们希望将GSK授权给我们的任何专利或数据权利再许可给第三方在美国境外使用，GSK拥有一定的优先谈判权。这可能会阻止或推迟某些交易，这可能会对losmapimod的开发和商业化以及我们的业务产生不利影响。

此外，我们目前从第三方获得知识产权或技术许可的协议很复杂，此类协议中的某些条款可能会受到多种解释的影响。任何可能出现的合同解释分歧的解决可能会缩小我们认为是我们对相关知识产权或技术的权利的范围，或者增加我们认为是相关协议下我们的财务或其他义务，这两种情况中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。此外，如果围绕我们许可的知识产权的争议妨碍或削弱我们以商业上可接受的条款维持目前的许可安排的能力，我们可能无法成功开发和商业化受影响的技术和候选产品，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。

我们当前或未来的许可方可能依赖第三方顾问或合作者，或依赖来自第三方的资金，因此我们的许可方不是我们正在许可的专利和专利申请的唯一和独家所有者。如果其他第三方拥有我们许可的专利或专利申请的所有权，他们可能会将这些专利许可给我们的竞争对手，而我们的竞争对手可以销售与之竞争的产品和技术。这可能会对我们的竞争地位、业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。

尽管我们尽了最大努力，但我们的许可方可能会得出结论，认为我们严重违反了许可协议，因此可能终止许可协议，从而使我们无法开发和商业化这些许可协议涵盖的候选产品和技术。如果这些许可内被终止，或者如果基础知识产权未能提供预期的排他性，竞争对手将有权寻求监管部门的批准，并将与我们相同的产品和技术推向市场。这可能会对我们的竞争地位、业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。

在世界各国申请、起诉和捍卫候选产品专利的费用将高得令人望而却步，而且外国法律可能无法像美国法律那样保护我们的权利。此外，一些国家的法律对知识产权的保护程度不及美国的联邦和州法律，即使名义上有这样的保护，也可能缺乏对这些知识产权的司法和政府执法。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家实施我们的发明，或在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们的发明制造的产品。竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，此外，还可以将其他侵权产品出口到我们拥有专利保护或许可证但执法力度不如美国的地区。这些产品可能会与我们的产品竞争，而我们的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止他们竞争。

许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。某些国家，特别是某些发展中国家的法律制度不赞成实施专利、商业秘密和其他知识产权保护，特别是与生物技术产品有关的保护，这可能使我们难以阻止侵犯我们的专利或销售侵犯我们的知识产权和专有权利的竞争产品。此外，某些司法管辖区不会对构成新治疗方法的发明给予同等程度或完全的保护。

在外国司法管辖区强制执行我们的知识产权和专有权利的诉讼程序可能会导致巨额成本，转移我们对业务其他方面的努力和注意力，可能会使我们的专利面临被无效或狭义解释的风险，可能会使我们的专利申请面临无法颁发的风险，并可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，而且所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。因此，我们在世界各地强制执行我们的知识产权和专有权利的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。

许多国家都有强制许可法，根据这些法律，专利权人可能会被强制向第三方授予许可。此外，许多国家限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。在这些国家，专利权人的补救措施可能有限，这可能会大幅降低此类专利的价值。如果我们或我们的任何许可人被迫向第三方授予与我们业务相关的任何专利的许可，我们的竞争地位可能会受到损害，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到不利影响。

我们可能会受到质疑我们的专利和其他知识产权的发明权或所有权的索赔。

我们或我们的许可人可能会要求前雇员、合作者或其他第三方作为发明人或共同发明人在我们拥有或许可的专利、商业秘密或其他知识产权中拥有权益。例如，我们或我们的许可人可能因参与开发我们候选产品的员工、顾问或其他人的义务冲突而产生库存纠纷。可能有必要提起诉讼，以对抗这些或其他挑战库存或我们或我们的许可人对我们拥有的或许可内的专利、商业秘密或其他知识产权的所有权的索赔。如果我们或我们的许可人未能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权，例如对我们的候选产品非常重要的知识产权的独家所有权或使用权。即使我们成功地抗辩了这类索赔，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。

我们可能会受到第三方的索赔，声称我们的员工、顾问或承包商错误地使用或披露了第三方的机密信息，或者我们错误地使用或披露了他们现任或前任雇主的所谓商业秘密，或者声称我们挪用了他们的知识产权，或者要求我们认为是我们自己的知识产权的所有权。

我们的许多员工、顾问和承包商以前受雇于大学或其他制药或生物技术公司，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。虽然我们尽力确保我们的员工、顾问和承包商在为我们工作时不使用他人的专有信息或专有技术，但我们可能会被指控这些个人或我们使用或披露了任何此类个人的现任或前任雇主的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。可能有必要提起诉讼来对这些索赔进行辩护。

此外，虽然我们的政策是要求我们可能参与知识产权开发的员工、顾问和承包商签署协议，将这些知识产权转让给我们，但我们可能无法与实际上开发我们视为自己的知识产权的每一方签署这样的协议。我们与他们的知识产权转让协议可能不会自动执行或可能被违反，我们可能会被迫向第三方提出索赔，或为他们可能对我们提出的索赔进行抗辩，以确定我们认为是我们知识产权的所有权。这类索赔可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。

如果我们不能提出起诉或抗辩，除了支付金钱赔偿外，我们可能会失去宝贵的知识产权或人员，这可能会对我们的竞争业务地位和前景产生实质性的不利影响。此类知识产权可以授予第三方，我们可能需要从该第三方获得许可才能将我们的技术或产品商业化，该许可可能无法以商业合理的条款获得，或者根本不存在，或者该许可可能是非排他性的。即使我们成功地起诉或抗辩这类索赔，诉讼也可能导致巨额费用，并会分散我们管理层和员工的注意力。

如果我们不能保护我们的商业秘密的机密性，我们的商业和竞争地位就会受到损害。

除了为我们的候选产品申请专利外，我们还依靠商业秘密和保密协议来保护我们的非专利专有技术、技术和其他专有信息，以保持我们的竞争地位，包括我们专有产品引擎的某些方面。我们寻求保护我们的商业秘密和其他专有技术，部分是通过与有权访问这些秘密的各方签订保密协议，例如我们的员工、公司合作者、外部科学合作者、合同研究组织、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方。我们还与我们的员工和顾问签订保密和发明或专利转让协议，但我们不能保证我们已经与可能或曾经接触到我们的商业秘密或专有技术的每一方签订了此类协议。尽管做出了这些努力，但任何一方都可能违反协议，泄露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，而我们可能无法就此类违规行为获得足够的补救措施。侦破泄露或挪用商业秘密，强制执行当事人非法披露或挪用商业秘密的主张，难度大、费用高、耗时长，结果不可预测。此外，美国境内外的一些法院保护商业秘密的意愿或意愿较低。如果我们的任何商业秘密是由竞争对手或其他第三方合法获取或独立开发的，我们将无权阻止他们或他们传达给我们的人使用该技术或信息与我们竞争。如果我们的任何商业秘密向竞争对手或其他第三方披露或由竞争对手或其他第三方独立开发, 我们的竞争地位将受到实质性和不利的损害。

我们的知识产权对未来的保护程度是不明朗的，因为知识产权有其局限性，可能不足以保护我们的业务或使我们能够保持竞争优势。例如：

如果这些事件中的任何一个发生，都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。

与我们候选产品的监管审批和其他法律合规性问题相关的风险

即使我们完成了必要的临床前研究和临床试验，营销审批过程也是昂贵、耗时和不确定的，可能会阻止我们获得部分或全部候选产品商业化的批准。如果我们不能获得所需的监管批准，或者如果在获得监管批准方面出现延误，我们将无法将我们的候选产品商业化，我们的创收能力将受到实质性损害。

我们的候选产品以及与其开发和商业化相关的活动，包括设计、测试、制造、包装、记录保存、标签、储存、批准、广告、促销、销售和分销、出口、进口和不良事件报告，都受到美国FDA和其他监管机构以及美国以外的EMA和类似监管机构的全面监管。在美国上市批准药物需要向FDA提交新药申请或NDA，在获得FDA对该产品的NDA批准之前，我们不允许在美国销售任何候选药物。NDA必须有广泛的临床和临床前数据支持，以及关于药理学、化学、制造和控制的广泛信息。我们在美国或任何其他司法管辖区都没有为我们的任何候选产品提交申请或获得营销批准。

我们在提交和支持获得市场批准所需的申请方面的经验有限，预计将依赖第三方临床研究组织或其他第三方顾问或供应商来帮助我们完成这一过程。要获得上市批准，需要向监管机构提交广泛的临床前和临床数据以及每个治疗适应症的支持信息，以确定候选产品的安全性和有效性。要获得市场批准，还需要向监管机构提交有关产品制造过程的信息，并由监管机构检查制造设施。我们的候选产品可能没有效果，可能只是中等效果，或者可能被证明具有不良或意外的副作用、毒性或其他特征，这些可能会阻止我们获得市场批准，或者阻止或限制商业使用。如果我们的任何候选产品获得上市批准，附带的标签可能会限制我们药物的批准使用，这可能会限制该产品的销售。

无论是在美国还是在国外，获得营销批准的过程都是昂贵的，如果获得批准的话，可能需要很多年的时间，而且可能会根据各种因素而有很大的不同，包括所涉及的候选产品的类型、复杂性和新颖性。开发期间市场审批政策的改变、附加法规或法规的改变或对每个提交的产品申请的监管审查的改变，都可能导致延迟批准或拒绝申请。监管机构在审批过程中拥有相当大的自由裁量权，可以拒绝接受任何申请，也可以决定我们的数据不足以获得批准，需要进行额外的临床前、临床或其他研究。此外，对从临床前和临床试验中获得的数据的不同解释可能会延迟、限制或阻止候选产品的上市批准。我们最终获得的任何营销批准都可能是有限的，或者受到限制或批准后的承诺，从而使批准的产品在商业上不可行。

如果我们在获得批准方面遇到延误，或者如果我们未能获得我们候选产品的批准，我们候选产品的商业前景可能会受到损害，我们创造收入的能力将受到实质性损害。

我们可能无法获得或保持我们候选产品的孤儿药物指定或独家专利，即使我们这样做了，这种独家专利也可能不会阻止FDA或EMA批准其他竞争产品。

包括美国和欧洲在内的一些司法管辖区的监管机构可能会将相对较少患者群体的药物指定为孤儿药物。根据孤儿药物法案，如果一种产品是用于治疗罕见疾病或疾病的药物，FDA可以将该产品指定为孤儿药物。在美国，罕见疾病或疾病的定义通常是患者人数少于20万人。FDA和EMA已经授予洛斯帕莫德治疗FSHD的孤儿药物称号。我们可能会为我们目前和未来的其他候选产品寻求孤儿药物称号。

通常，如果具有孤儿药物名称的产品随后获得了其具有该名称的适应症的第一次上市批准，则该产品有权享有一段市场排他期，这将阻止FDA或EMA在该时间段内批准同一药物的另一营销申请。适用期限在美国为七年，在欧洲为十年。如果一种药物不再符合孤儿药物指定的标准，或者如果该药物的利润足够高，从而不再有理由获得市场独占，那么在欧洲的排他期可以缩短到六年。如果FDA或EMA确定指定请求存在重大缺陷，或者如果制造商无法保证足够数量的药物来满足患有罕见疾病或疾病的患者的需求，则可能会失去孤儿药物的排他性。

即使我们获得了一种产品的孤儿药物排他性，这种排他性也可能不能有效地保护该产品免受竞争，因为含有不同活性成分的竞争性药物可以被批准用于相同的条件。此外，即使在孤儿药物获得批准后，如果FDA得出结论认为后一种药物在临床上更优越，因为它被证明更安全、更有效或对患者护理做出了重大贡献，则FDA随后可以针对相同的情况批准相同的药物。此外，如果我们追求并获得对同一产品的另一种适应症的批准，而我们无权获得或没有孤儿药物专营权，我们的孤儿专有期不会阻止第三方获得含有相同活性成分的竞争药物的批准，用于该另一种非孤儿适应症。如果发生这种情况，我们从孤儿排他性获得的保护可能会受到不利影响。

2017年8月3日，美国国会通过了FDA 2017年重新授权法案，简称FDARA。除其他事项外，FDARA还编纂了FDA先前存在的监管解释，要求药品赞助商证明孤儿药物的临床优越性，否则该孤儿药物与之前批准的治疗同一罕见疾病的药物相同，才能获得孤儿药物排他性。这项新立法推翻了先前的先例，即“孤儿药物法案”明确要求FDA承认孤儿专营期，而不管其临床优势如何。FDA可能会进一步重新评估“孤儿药品法”及其法规和政策。我们不知道FDA是否、何时或如何在未来改变孤儿药物的法规和政策，也不确定任何变化可能会如何影响我们的业务。根据FDA可能对其孤儿药物法规和政策做出的改变，我们的业务可能会受到不利影响。

FDA指定的快速通道可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程。

我们可能会为我们的一些候选产品寻求快速通道认证。如果一种药物用于治疗严重或危及生命的疾病，并且该药物显示出解决这种疾病未得到满足的医疗需求的潜力，药物赞助商可以申请FDA Fast Track称号。FDA有广泛的自由裁量权来决定是否授予这一称号，所以即使我们认为某个特定的候选产品有资格获得这一称号，我们也不能向股东保证FDA会决定授予它。即使我们确实获得了快速通道认证，与传统的FDA程序相比，我们可能也不会体验到更快的开发过程、审查或批准。如果FDA认为我们的临床开发项目的数据不再支持快速通道的指定，它可能会撤销该指定。

FDA为我们的候选产品指定的突破性疗法可能不会带来更快的开发或监管审查或审批过程，也不会增加我们的候选产品获得上市批准的可能性。

我们可能会为我们的一些候选产品寻求突破性疗法称号。突破性疗法被定义为一种旨在单独或与一种或多种其他药物联合治疗严重或危及生命的疾病或状况的药物，初步临床证据表明，该药物可能在一个或多个临床重要终点显示出比现有疗法有实质性改善的效果，例如在临床开发早期观察到的实质性治疗效果。对于被指定为突破性疗法的药物和生物制品，FDA和试验赞助商之间的互动和沟通可以帮助确定临床开发的最有效途径，同时将处于无效控制方案的患者数量降至最低。被FDA指定为突破性疗法的药物也有资格获得加速批准。

指定为突破性疗法是FDA的自由裁量权。因此，即使我们相信我们的候选产品之一符合被指定为突破性疗法的标准，FDA也可能不同意，而是决定不做出这样的指定。即使我们获得突破性治疗指定，与根据FDA传统程序考虑批准的药物相比，收到候选产品的此类指定可能不会带来更快的开发过程、审查或批准，也不能确保FDA最终批准。此外，即使我们的一个或多个候选产品符合

对于突破性疗法，FDA稍后可能会决定该产品不再符合资格条件，或者决定不会缩短FDA审查或批准的时间段。

即使FDA同意我们可以寻求加速批准NDA提交，这也不能保证NDA将获得加速批准或完整的回复函，提交加速批准NDA也不能确保候选产品将获得更快的开发或监管审查过程。

我们可能会使用FDA的加速审批程序寻求我们的候选产品的批准。如果一种产品治疗了严重的疾病，通常提供了比现有疗法更有意义的优势，并显示了对合理地可能预测临床益处的替代终点的影响，或者对可以比不可逆转的发病率或死亡率(IMM)更早地测量的临床终点的影响，则该产品可能有资格获得加速批准，因为IMM合理地可能预测对IMM或其他临床益处(即，中间临床终点)的影响。FDA或其他适用的监管机构确定生物标记物疗效终点是否合理地可能预测长期临床益处。

在寻求这种加速批准之前，我们将征求FDA的反馈，否则将评估我们寻求和获得这种加速批准的能力。作为批准的条件，FDA可以要求获得加速批准的候选药物或生物制品的赞助商进行一项或多项充分和受控的上市后临床试验。这些确证试验必须以尽职调查完成，我们可能需要在这些上市后确证试验中评估不同的或额外的终点。此外，FDA目前要求作为加速批准的条件预先批准宣传材料，这可能会对该产品的商业推出时间产生不利影响。

不能保证FDA会同意我们的生物标记物疗效终点或中间临床终点，如测量肌肉组织活检中DUX4驱动的基因表达，或测量肌肉组织中DUX4驱动的基因表达，或测量肌肉组织中DUX4驱动的基因表达，或测量被脂肪取代的肌肉组织的比例，也不能保证我们会决定寻求或提交保密协议以获得加速批准或任何其他形式的加速开发、审查或批准。同样，不能保证在FDA反馈后，我们将继续寻求或申请加速批准或任何其他形式的加速开发、审查或批准，即使我们最初决定这样做。此外，如果我们决定提交加速审批或另一个快速监管指定的申请，我们不能保证该等提交或申请会被接受，或任何加速审批或批准将会及时或根本不能得到批准。

此外，如上所述，对于获得加速批准的药物，FDA通常要求上市后进行验证性试验，以评估对IMM或其他临床益处的预期效果。这些验证性试验必须以尽职调查的方式完成。在这些上市后的验证性试验中，我们可能需要评估额外的或不同的临床终点。这些验证性试验可能需要招募比我们目前预期更多的患者，并将导致额外的成本，这可能比我们目前预期的估计成本更高。例如，如果验证我们候选产品的预期临床益处所需的试验未能验证此类益处，或者没有显示出足够的临床益处来证明与该药物相关的风险是合理的，则FDA可以撤回对根据加速审批途径批准的候选产品的批准。如果其他证据显示我们的候选产品在使用条件下不安全或有效，我们没有尽职对我们的候选产品进行任何必要的批准后试验，或者我们散布与我们候选产品相关的虚假或误导性宣传材料，FDA也可能撤回批准。未能为我们的候选产品获得加速批准或任何其他形式的加速开发、审查或批准，或撤回候选产品，将导致该候选产品商业化的时间更长，可能会增加该候选产品的开发成本，并可能损害我们在市场上的竞争地位。

如果不能获得外国司法管辖区的营销批准，我们的候选产品将无法在国外销售。

为了在欧盟和许多其他外国司法管辖区营销和销售我们的产品，我们或我们的潜在第三方合作伙伴必须获得单独的营销批准，并遵守众多不同的法规要求。审批程序因国家而异，可能涉及额外的测试。获得批准所需的时间可能与获得FDA批准所需的时间有很大不同。美国以外的监管审批过程通常包括与获得FDA批准相关的所有风险。此外，在美国以外的许多国家，要求产品在获准在该国销售之前，必须批准报销。我们或我们的潜在第三方合作者可能无法及时从美国以外的监管机构获得批准，包括有条件授权(如果有的话)。FDA的批准并不确保其他国家或司法管辖区的监管机构的批准，美国以外的一个监管机构的批准也不能确保其他国家或司法管辖区的监管机构或FDA的批准。然而，在一个国家未能或延迟获得监管批准，可能会对其他国家的监管过程产生负面影响。我们可能无法申请营销批准，也可能无法获得在任何市场将我们的产品商业化所需的批准。

由于英国的药品监管框架(涵盖药品的质量、安全性和有效性、临床试验、营销授权、商业销售和分销)源自欧盟指令和法规，英国退欧可能会对适用于产品以及我们在英国或欧盟批准候选产品的监管制度产生重大影响。由于英国退欧或其他原因，在获得任何营销批准方面的任何延误或无法获得任何营销批准，都将阻止我们将我们的候选产品在英国和/或欧盟商业化，并限制我们创造收入、实现和维持盈利的能力。如果出现上述任何结果，我们可能会被迫限制或推迟在英国和/或欧盟为我们的候选产品寻求监管批准的努力，这可能会对我们的业务造成重大和实质性的损害。

我们获得上市批准的任何候选产品都可能受到上市后限制或退出市场，如果我们没有遵守监管要求，或者如果我们的产品遇到了意想不到的问题，当其中任何产品获得批准时，我们可能会受到重大处罚。

我们获得市场批准的任何候选产品，以及该产品的制造流程、批准后的临床数据、标签、广告和促销活动，都将受到FDA和其他监管机构的持续要求和审查。这些要求包括提交安全和其他上市后信息和报告、注册和上市要求、与制造、质量控制、质量保证和相应的记录和文件维护有关的cGMP要求、关于向医生分发样本和保存记录的要求。即使批准了候选产品的上市，该批准也可能受到对该产品可能上市的指定用途的限制或批准条件的限制，包括实施REMS的要求。如果我们的任何候选产品获得上市批准，附带的标签可能会限制我们药物的批准使用，这可能会限制该产品的销售。

FDA还可能要求进行昂贵的上市后研究或临床试验和监测，以监测产品的安全性或有效性，包括采用和实施REMS。FDA和包括司法部(DoJ)在内的其他机构密切监管和监控药品批准后的营销和推广，以确保仅针对批准的适应症并根据批准的标签的规定销售和分销药物。FDA和美国司法部对制造商关于标签外使用的沟通施加了严格的限制，如果我们不按照他们批准的适应症销售我们的产品，我们可能会受到标签外营销的执法行动的影响。违反联邦食品、药物和化妆品法案(FDCA)以及包括虚假索赔法案在内的其他与处方药推广和广告相关的法规可能会导致调查和执法行动，指控他们违反了联邦和州医疗欺诈和滥用法律，以及州消费者保护法。

此外，稍后发现我们的产品、制造商或制造流程出现以前未知的不良事件或其他问题，或未能遵守法规要求，可能会产生各种后果，包括：

不遵守欧盟关于安全监测或药物警戒的要求，以及与为儿科人群开发产品相关的要求，也可能导致重大的经济处罚。同样，不遵守欧盟关于保护个人信息的要求也可能导致重大处罚和制裁。

此外，获批准产品的制造商及其设施必须符合FDA的广泛要求，包括确保品质控制和制造程序符合适用于药物制造商的cGMP或适用于医疗器械制造商的质量保证标准，其中包括与质量控制和质量保证有关的要求，以及相应的记录和文件保存和报告要求。我们，我们未来可能聘用的任何合同制造商，我们未来的合作者及其合同制造商也将受到其他法规要求的约束，包括提交安全和其他上市后信息和报告、注册和上市要求、有关向临床医生分发样品的要求、记录保存以及昂贵的上市后研究或临床试验和监督，以监测产品的安全性或有效性，例如实施REMS的要求。

特朗普政府推行监管改革的努力可能会限制FDA在正常过程中从事监督和实施活动的能力，这可能会对我们的业务产生负面影响。

特朗普政府已经采取了几项行政行动，包括发布一些行政命令，这可能会给FDA从事常规监管和监督活动的能力带来重大负担，或者以其他方式实质性推迟，比如通过制定规则、发布指导意见以及审查和批准营销申请来实施法规。2017年1月30日，特朗普总统发布了一项行政命令，适用于包括FDA在内的所有执行机构，要求对于2017财年将发布的每一份拟议规则制定或最终法规通知，除非法律禁止，否则该机构应确定至少两项现有法规将被废除。这些要求被称为“二送一”条款。这项行政命令包括一项预算中性条款，该条款要求2017财年所有新法规(包括已废除的法规)的总增量成本不大于零，但在有限情况下除外。在2018财年及以后，行政命令要求各机构确定法规，以抵消新法规的任何增量成本。在管理办公室内部信息和监管事务办公室发布的临时指导意见中，特朗普政府在2017年2月2日发布的临时指导意见中表示，“二选一”条款可能不仅适用于机构法规，还可能适用于重要的机构指导文件。最近，2019年10月9日，总统又发布了一项行政命令(《关于通过完善机构指导文件促进法治的行政命令》)。该命令旨在确保机构指导文件不会确立具有法律约束力的要求，并指示每个机构撤销其认为不应再有效的指导文件。应对新冠肺炎大流行, 特朗普政府表示，将采取额外行动提供监管缓解。如果这些行政行动限制了FDA在正常过程中从事监督和执行活动的能力，我们的业务可能会受到负面影响。

我们与医疗保健提供者、医生和第三方付款人的关系将受到适用的反回扣、欺诈和滥用、虚假声明、透明度、健康信息隐私和安全以及其他医疗保健法律和法规的约束，一旦违反，我们可能面临刑事制裁、民事处罚、合同损害、声誉损害、行政负担以及利润和未来收入减少。

如果我们获得监管部门的批准并将任何产品商业化，医疗保健提供者、医生和第三方付款人将在推荐和开具我们获得市场批准的任何候选产品的处方中发挥主要作用。我们未来与医疗保健提供者、医生和第三方付款人的安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗法律和法规，这些法律和法规可能会限制我们营销、销售和分销我们获得营销批准的任何产品的业务或财务安排和关系。此外，我们可能受到美国联邦和州政府以及我们开展业务的外国司法管辖区政府的透明度法律和患者隐私法规的约束。适用的联邦和州医疗法律法规的限制包括：

一些州法律要求制药公司遵守制药业的自愿合规指南和联邦政府颁布的相关合规指南，并可能要求制药商报告与向医生和其他医疗保健提供者支付和其他价值转移或营销支出有关的信息。此外，一些州和地方法律要求在该司法管辖区注册药品销售代表。在某些情况下，州法律和外国法律还管理健康信息的隐私和安全，其中许多法律在很大程度上彼此不同，而且往往不会被HIPAA抢先，从而使合规工作复杂化。

确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗法律和法规的努力将涉及大量成本。政府当局可能会得出结论，我们的业务实践可能不符合当前或未来涉及适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的现行或未来法规、法规或案例法。如果我们的运营，包括我们的销售团队将进行的预期活动，被发现违反了任何这些法律或任何其他可能适用于我们的政府法规，我们可能会受到重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、监禁、将产品排除在政府资助的医疗计划(如Medicare和Medicaid)之外，并削减或重组我们的业务。如果我们预期与之开展业务的任何医生或其他医疗保健提供者或实体被发现不符合适用法律，他们可能会受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在参与政府资助的医疗保健计划之外。

遵守全球隐私和数据安全要求可能会给我们带来额外的成本和责任，或抑制我们在全球收集和处理数据的能力，而不遵守这些要求可能会使我们面临巨额罚款和处罚，这可能会对我们的业务、财务状况或运营结果产生重大不利影响。

全球信息收集、使用、保护、共享、传输和其他处理的监管框架正在迅速演变，在可预见的未来可能仍然不确定。在全球范围内，我们运营的几乎每个司法管辖区都建立了自己的数据安全和隐私框架，我们必须遵守这些框架。例如，收集、使用、披露、转移或以其他方式处理有关欧盟个人的个人数据，包括个人健康数据，受2018年5月在欧洲经济区(EEA)所有成员国生效的欧盟一般数据保护条例(GDPR)的约束。GDPR的范围很广，对处理个人数据的公司提出了许多要求，包括有关处理健康和其他敏感数据、征得与个人数据相关的个人的同意、向个人提供有关数据处理活动的信息、实施保障措施以保护个人数据的安全和机密性、就数据泄露事件提供通知，以及在聘用第三方处理器时采取某些措施等方面的要求。GDPR增加了我们对在欧洲经济区进行的临床试验的义务，扩大了个人数据的定义，将编码数据包括在内，并要求改变知情同意做法，并向临床试验受试者和研究人员发出更详细的通知。此外，GDPR还对向包括美国在内的欧盟以外的国家转移个人数据施加了严格的规则，因此，加强了对位于欧洲经济区的临床试验地点应适用于将个人数据从这些地点转移到被认为缺乏足够数据保护水平的国家的审查, 比如美国。GDPR还允许数据保护当局要求销毁不正当收集或使用的个人信息和/或对违反GDPR的行为处以巨额罚款，罚款最高可达全球收入的4%或2000万欧元，以金额较大者为准，它还授予数据主体和消费者协会对数据主体和消费者协会提起私人诉讼的权利，以向监管当局提出投诉，寻求司法补救，并获得因违反GDPR而造成的损害赔偿。此外，GDPR规定，欧盟成员国可以制定自己的进一步法律法规，限制个人数据的处理，包括基因、生物特征或健康数据。

在美国，类似的行动要么已经到位，要么正在进行中。适用于我们活动的数据保护法律种类繁多，州和联邦两级的各种执法机构可以根据一般消费者保护法审查公司的隐私和数据安全问题。联邦贸易委员会和州总检察长在审查消费者的隐私和数据安全保护方面都很积极。州和联邦两级也在考虑新的法律。例如，2020年1月1日生效的加州消费者隐私法(California Consumer Privacy Act)正在创造与GDPR创造的风险和义务类似的风险和义务，尽管加州消费者隐私法确实豁免了某些作为临床试验的一部分收集的信息，这些信息受到联邦保护人类受试者政策(共同规则)的约束。其他许多州也在考虑类似的立法。联邦一级也推出了一系列广泛的立法措施。因此，不遵守有关个人信息隐私和安全的联邦和州法律(包括当前生效的法律和未来的法律)，可能会使我们面临此类法律下的罚款和处罚。还有与这些法律和个人数据整体保护相关的消费者集体诉讼的威胁。

鉴于数据保护义务变化的广度和深度，准备和遵守这些要求是严格和耗时的，需要大量资源，并需要对我们的技术、系统和做法以及处理或传输在欧盟收集的个人数据的任何第三方合作者、服务提供商、承包商或顾问的技术、系统和做法进行审查。GDPR以及与加强对某些类型的敏感数据(如来自我们的临床试验的医疗保健数据或其他个人信息)的保护相关的法律或法规的其他变化，可能要求我们改变我们的业务做法并建立额外的合规机制，可能会中断或推迟我们的开发、监管和商业化活动，增加我们的业务成本，并可能导致政府执法行动、私人诉讼以及针对我们的重大罚款和处罚，并可能对我们的业务、财务状况或运营结果产生重大不利影响。同样，不遵守有关个人信息隐私和安全的联邦和州法律可能会使我们面临此类法律的罚款和处罚。即使我们没有被认定违反了这些法律，政府对这些问题的调查通常也需要花费大量资源，并产生负面宣传，这可能会损害我们的声誉和我们的业务。

最近颁布的和未来的立法可能会增加我们获得候选产品的营销批准并将其商业化的难度和成本，并影响我们可能获得的在美国或外国司法管辖区获得批准的任何产品的价格。

在美国和一些外国司法管辖区，有关医疗保健系统的立法和法规变更以及拟议的变更可能会阻止或推迟我们的候选产品的上市审批，限制或监管审批后的活动，并影响我们以有利可图的方式销售任何我们获得营销批准的候选产品的能力。制药业一直是这些努力的重点，并受到立法倡议的重大影响。现行法律，以及未来可能采取的其他医疗改革措施，可能会导致更严格的覆盖标准，并对我们收到的任何FDA批准的产品的价格构成额外的下行压力。

在美国，2003年的医疗保险处方药、改进和现代化法案(MMA)改变了医疗保险覆盖和支付药品的方式。该立法扩大了老年人购买药品的医疗保险覆盖范围，并引入了一种基于医生管理的药品平均销售价格的新的报销方法。此外，这项立法为限制任何治疗类别所涵盖的药物数量提供了权力。降低成本的举措和这项立法的其他条款可能会降低我们收到的任何经批准的产品的覆盖范围和价格。虽然MMA只适用于医疗保险受益人的药品福利，但私人付款人在设定自己的报销费率时往往遵循医疗保险覆盖政策和支付限制。因此，MMA导致的任何报销减少都可能导致私人支付者支付的类似减少。

2010年3月，奥巴马总统签署了“患者保护和平价医疗法案”(Patient Protection And Affordable Care Act)，该法案经2010年“医疗保健和教育和解法案”(或统称ACA)修订。在ACA中对我们的业务具有潜在重要性的条款中，包括但不限于我们的商业化能力以及我们可能获得的经批准销售的任何候选产品的价格，如下所示：

此外，自“咨询委员会条例”制定以来，还提出并通过了其他立法修改。这些变化包括2011年的“预算控制法案”(Budget Control Act)和2012年的“美国纳税人救济法”(American纳税人救济法)，该法案从2013年开始，导致对医疗保险提供者的支付总额每财年减少高达2%，由于随后对该法规的立法修订，除非采取额外的国会行动，否则该法案将一直有效到2029年；以及2012年的“美国纳税人救济法”，该法案减少了对几类提供者的医疗保险付款，并将政府向提供者追回多付款项的诉讼时效期限从3年延长至5年。这些新法律可能会导致联邦医疗保险和其他医疗保健资金的进一步减少，并以其他方式影响我们可能获得监管批准的任何候选产品的价格，或者任何此类候选产品的处方或使用频率。此外，美国国会最近进行了几次调查，并提出了州和联邦立法，旨在提高药品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，降低联邦医疗保险下的药品成本，并改革政府计划对药品的报销方法。

我们预计，这些医疗改革，以及未来可能采取的其他医疗改革措施，可能会导致医疗保险和其他医疗资金的进一步减少，更严格的覆盖标准，新的支付方法，以及我们为任何批准的产品获得的价格和/或医生因管理我们可能推向市场的任何批准的产品而获得的报销水平的额外下行压力。报销水平的降低可能会对我们收到的价格或我们产品的处方或管理频率产生负面影响。医疗保险或其他政府计划报销的任何减少都可能导致私人支付者支付的类似减少。

自ACA颁布以来，已经并将继续有无数的法律挑战和国会行动，要求废除和取代该法律的条款。例如，随着特朗普总统于2017年12月22日签署的TCJA的颁布，国会废除了“个人授权”。这一规定要求大多数美国人携带最低水平的医疗保险，这一条款的废除将于2019年生效。此外，2020年联邦支出方案永久取消，从2020年1月1日起，ACA规定的对雇主赞助的高成本医疗保险和医疗器械税征收的“凯迪拉克”税，以及从2021年1月1日起，还取消了医疗保险公司税。此外，2018年两党预算法案等修订了ACA，自2019年1月1日起生效，将参加联邦医疗保险D部分的制药制造商所欠的销售点折扣从50%提高到70%，并缩小大多数联邦医疗保险药物计划的覆盖缺口，通常被称为“甜甜圈洞”。国会可能会在下一届国会会议上考虑其他立法来取代ACA的内容。

特朗普政府还采取了行政行动，破坏或推迟ACA的实施。自2017年1月以来，特朗普总统签署了两项行政命令，旨在推迟ACA某些条款的实施，或者以其他方式规避ACA授权的一些医疗保险要求。一项行政命令指示根据ACA具有权力和责任的联邦机构放弃、推迟、授予豁免或推迟实施ACA的任何条款，这些条款将给各州、个人、医疗保健提供者、健康保险公司或药品或医疗器械制造商带来财政或监管负担。第二个行政命令终止了根据ACA向保险公司报销的费用分摊补贴。几个州的总检察长提起诉讼，要求阻止政府终止补贴，但2017年10月25日，加州的一名联邦法官拒绝了他们发出限制令的请求。

此外，医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)最近提出了一些规定，将在为个人和小团体市场的保险公司设定基准方面给予各州更大的灵活性，这可能会放松ACA对通过此类市场销售的计划所要求的基本健康福利。此外，2018年6月14日，美国联邦巡回上诉法院(U.S.Court of Appeals for the Federal Circuit)裁定，联邦政府无需向认为欠他们的第三方付款人支付超过120亿美元的ACA风险走廊付款。这一决定正在接受美国最高法院在本届任期内的审查。这一报销差距对第三方付款人、ACA市场、提供商以及潜在的我们业务的全部影响尚不清楚。2018年11月30日，CMS宣布了一项拟议的规则，该规则将修改Medicare Advantage和Medicare Part D处方药福利规定，以降低计划参与者的自付成本，并允许Medicare计划就某些药物的较低费率进行谈判。除其他事项外，拟议的规则修改将允许Medicare Advantage计划对六类受保护的药物使用预授权(PA)和阶梯疗法(ST)，但某些例外情况除外；允许在Medicare B部分药物中实施PA和ST的计划；以及更改“协商价格”的定义，以及在条例中增加“价格优惠”的定义。目前还不清楚这些提议的改变是否会被接受，如果会，这些改变会对我们的业务产生什么影响。关于ACA的诉讼和立法可能会继续，结果是不可预测和不确定的。

此外，2018年12月14日，德克萨斯州北区的一名美国地区法院法官裁定，ACA的个人授权部分是ACA的一个基本且不可分割的特征，因此，由于该授权作为TCJA的一部分被废除，ACA的剩余条款也是无效的。特朗普政府和CMS都表示，这项裁决不会立即生效，2018年12月30日，同一名法官发布了一项命令，暂缓判决，等待上诉。特朗普政府随后向上诉法院提出申诉，考虑到这一判决，它不反对下级法院的裁决。2019年7月10日，第五巡回上诉法院听取了该案的口头辩论。在这些争论中，特朗普政府辩称支持维持下级法院的裁决。2019年12月18日，该法院确认了下级法院的裁决，即ACA的个人授权部分违宪，并将案件发回地区法院重新考虑可分割性问题，并对ACA的条款进行补充分析。2020年1月21日，美国最高法院拒绝迅速审查这一决定。2020年3月2日，该法院同意审理此案。2020年6月25日，特朗普政府和一个由18个州组成的联盟要求法院推翻整个ACA。关于ACA的诉讼和立法可能会继续，结果是不可预测和不确定的。

处方药的成本在美国也一直是相当大的讨论主题，国会议员和特朗普政府已经表示，他们将通过新的立法和行政措施来解决这类成本问题。到目前为止，美国国会最近已经进行了几次调查，并提议并颁布了州和联邦立法，旨在提高药品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，降低联邦医疗保险下的药品成本，以及改革政府计划对药品的报销方法。在联邦层面，特朗普政府继续推动进一步的药品价格控制措施，这些措施可能会在年度预算过程中或在未来的其他立法中颁布。虽然任何拟议的措施都需要通过额外的立法获得授权才能生效，但国会和特朗普政府都表示，将继续寻求新的立法和/或行政措施来控制药品成本。在州一级，立法机构越来越多地通过立法和实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制以及营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量购买。

具体地说，美国国会最近进行了几次调查，并提出了联邦和拟议的州立法，旨在提高药品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，降低联邦医疗保险(Medicare)下药品的成本，并改革政府计划对药品的报销方法。在联邦层面，国会和特朗普政府各自表示，将继续寻求新的立法和/或行政措施来控制药品成本。例如，2018年5月11日，特朗普政府发布了降低药品价格的计划。根据这一行动蓝图，特朗普政府表示，卫生与公众服务部(Department Of Health And Human Services，简称HHS)将：采取措施，结束制药商不公平保护垄断的监管和专利过程；推进生物仿制药和仿制药，以促进价格竞争；评估制药商广告中的价格，以加强价格竞争；通过澄清保险公司和制药商之间共享信息的政策，加快获得新药并降低成本；通过扩大联邦医疗保险(Medicare)和医疗保险(Medicare)中的基于结果的支付，避免过度定价。审查哪些联邦医疗保险B部分药物可以通过D部分计划以更低的价格进行谈判，并改进B部分竞争收购计划的设计；更新联邦医疗保险的药品定价仪表板以提高透明度；禁止D部分合同，其中包括防止药剂师告知患者何时可以通过不使用保险减少自掏腰包支付的“恶作剧规则”；并要求向D部分计划成员提供计划付款的年度报表, 自付支出和药品价格上涨。最后，本届总统政府的2021财年预算提案包括1,350亿美元津贴，用于支持寻求降低药价、增加竞争、降低患者自付药品成本、增加患者获得成本较低的仿制药和生物相似药的立法提案。

最近，在2020年7月24日，特朗普总统发布了四项行政命令，旨在降低处方药产品的成本。第一个命令将要求所有联邦合格的健康中心(FQHC)将健康中心通过联邦医疗保险(Medicare)的340B药品折扣计划获得的胰岛素和肾上腺素折扣传递给患者。第二个订单将建立一个国际定价指数，将联邦医疗保险B部分为该计划涵盖的最昂贵药物支付的价格设定为其他经济发达国家的最低价格。总统表示，这项命令将保留到2020年8月24日，因为政府可能不会执行它。

第三项命令旨在通过支持处方药的安全进口来降低药品成本。具体地说，该命令呼吁HHS便利向个人授予禁止进口处方药的豁免权，这些处方药将允许患者从国外进口FDA批准的药品，只要这样做会降低成本。此外，该命令将允许批发商和药店重新进口生物药物和胰岛素，这些药物最初在美国生产，然后出口到国际销售。在此之前，2019年12月23日公布了一项拟议的规则制定，如果最终敲定，将允许各州或某些其他非联邦政府实体向FDA提交进口计划提案，供其审查和批准。申请人须证明其进口计划不会对公众健康和安全构成额外风险，并会为消费者节省大量成本。与此同时，FDA发布了指南草案，允许制造商进口自己批准在其他国家销售的FDA批准的药物(多市场批准的产品)。

最后，第四项命令将结束健康计划发起人、药房或药房福利经理(PBM)在运营联邦医疗保险D部分计划时使用的药品回扣。具体地说，该命令指示HHS从联邦反回扣法规下的安全港保护中排除在销售点不适用的追溯性降价。相反，该命令要求HHS建立新的安全港，允许健康计划发起人、药店和PBM在销售点将这些折扣传递给消费者，以降低患者的自付成本，并允许使用某些真正的PBM服务费。这些命令中的每一个都指示联邦政府实施命令中概述的举措，这意味着它们不会立即生效。

在州一级，各个州越来越积极地通过立法和实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制以及营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量购买。此外，地区医疗当局和个别医院越来越多地使用招标程序来确定哪些药品和哪些供应商将包括在他们的处方药和其他医疗保健计划中。这些措施一旦获得批准，可能会降低对我们产品的最终需求，或者给我们的产品定价带来压力。我们预计未来将采取额外的州和联邦医疗改革措施，其中任何一项都可能限制联邦和州政府为医疗产品和服务支付的金额，这可能会导致对我们候选产品的需求减少或额外的定价压力。

已经提出了立法和监管建议，以扩大批准后的要求，并限制药品的销售和促销活动。我们不能确定是否会颁布额外的法律变更，或FDA的法规、指南或解释是否会更改，或者这些更改对我们候选产品的上市审批(如果有)可能会产生什么影响。美国国会对FDA审批过程的更严格审查可能会大大推迟或阻止上市审批，并使我们受到更严格的产品标签和上市后测试和其他要求的约束。

美国以外的政府倾向于实施严格的价格控制，这可能会对我们的收入产生不利影响(如果有的话)。

在一些国家，特别是欧盟国家，处方药的定价受到政府的管制。在这些国家，在收到产品的上市批准后，与政府当局进行定价谈判可能需要相当长的时间。为了在一些国家获得报销或定价批准，我们可能需要进行一项临床试验，将我们候选产品的成本效益与其他可用的疗法进行比较。如果我们的产品不能得到报销，或者报销范围或金额有限，或者如果定价水平不令人满意，我们的业务可能会受到损害，可能会造成实质性的损害。

如果我们或我们现在或将来雇佣的任何第三方制造商未能遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会受到罚款或处罚，或者产生可能损害我们业务的成本或责任。

我们现在和我们雇佣的第三方制造商，以及我们未来可能雇佣的任何第三方制造商，都将受到众多环境、健康和安全法律法规的约束，包括那些管理实验室程序以及危险材料和废物的处理、使用、储存、处理和处置的法律法规。我们的行动涉及使用危险和易燃材料，包括化学品和生物材料。我们的业务还会产生危险废物产品。我们通常与第三方签订合同，处理这些材料和废物。我们不能消除这些材料造成污染或伤害的风险。如果我们使用危险材料造成污染或伤害，我们可能要对由此造成的任何损害负责，并且任何责任都可能超出我们的资源范围。根据某些管理危险物质释放和清理的环境法，责任是连带的，可以在没有过错的情况下施加。我们还可能招致与民事或刑事罚款和处罚相关的巨额费用，或者因未能遵守此类法律和法规而受到限制或禁止我们活动的禁令的约束。

虽然我们维持一般责任保险和工伤赔偿保险，以支付因使用危险材料而导致员工受伤而可能招致的费用和开支，但该保险可能不足以应付潜在的责任。我们不为可能因我们储存或处置生物、危险或放射性材料而对我们提出的环境责任或有毒侵权索赔提供保险。

此外，为了遵守当前或未来的环境、健康和安全法律法规，我们可能会产生巨额费用。这些现行或未来的法律法规可能会损害我们的研究、开发或生产努力。我们不遵守这些法律法规也可能导致巨额罚款、处罚或其他制裁。

此外，对于我们目前和未来任何第三方合同制造商的运营，如果他们未能遵守适用的环境、健康和安全法律法规或妥善处理与我们产品相关的废物，我们可能要对由此造成的任何损害、声誉损害或我们候选产品或产品的制造和供应中断承担责任。此外，如果我们的任何第三方合同制造商因不遵守环境、健康和安全法律法规而受到禁令或其他制裁，我们的供应链可能会受到不利影响。

我们必须遵守反腐败法，以及出口管制法、海关法、制裁法和其他管理我们业务的法律。如果我们不遵守这些法律，我们可能会受到民事或刑事处罚、其他补救措施和法律费用，被禁止在美国以外开发制造和销售某些产品，或者被要求制定和实施代价高昂的合规计划，这可能会对我们的业务、运营结果和财务状况产生不利影响。

我们的运营受到反腐败法律的约束，包括英国“2010年反贿赂法案”、美国“反海外腐败法”或“反海外腐败法”，以及适用于我们开展业务并可能在未来开展业务的国家/地区的其他反腐败法律。“反贿赂法”、“反海外腐败法”和其他法律一般禁止我们、我们的官员、我们的员工和中间人向政府官员或其他人行贿、受贿或向其他人支付其他被禁止的款项，以获得或保留业务或获得一些其他业务优势。遵守“反海外腐败法”尤其昂贵和困难，特别是在腐败是公认问题的国家。此外，FCPA对制药业提出了特别的挑战，因为在许多国家，医院是由政府运营的，医生和其他医院员工被认为是外国官员。与临床试验和其他工作相关的向医院支付的某些款项被认为是向政府官员支付的不当款项，并导致了FCPA的执法行动。

我们未来可能在存在潜在违反“反贿赂法”或“反海外腐败法”的高风险的司法管辖区开展业务，我们也可能参与与第三方的合作和关系，这些第三方的行为可能使我们承担“反贿赂法”、“反海外腐败法”或当地反腐败法规定的责任。此外，我们无法预测未来监管要求的性质、范围或效果，我们的国际业务可能会受到这些要求的约束，或者现有法律可能会以何种方式管理或解释。如果我们将我们的业务扩展到美国以外的地区，我们将需要专门投入额外的资源，以遵守我们计划在每个司法管辖区开展业务的众多法律和法规。

我们还须遵守管理我们国际业务的其他法律和法规，包括由英国政府、美国政府和欧盟当局管理的法规，包括适用的出口管制法规、对国家和个人的经济制裁、海关要求和货币兑换法规，统称为贸易管制法律。此外，各种法律、法规和行政命令还限制出于国家安全目的在美国境外使用和传播或与某些非美国国民共享机密信息，以及某些产品和与这些产品相关的技术数据。如果我们将业务扩展到美国以外，将需要我们专门投入更多资源来遵守这些法律，而这些法律可能会阻止我们在美国以外开发、制造或销售某些产品和候选产品，这可能会限制我们的增长潜力并增加我们的开发成本。

不能保证我们将完全有效地确保我们遵守所有适用的反腐败法律，包括《反贿赂法》、《反海外腐败法》或其他法律要求，包括贸易控制法。如果我们不遵守“反贿赂法”、“反海外腐败法”和其他反腐败法或贸易控制法，我们可能会受到刑事和民事处罚、返还和其他制裁和补救措施，以及法律费用，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和流动性产生不利影响。美国证券交易委员会(Securities and Exchange Commission，简称SEC)也可能暂停或禁止发行人因违反FCPA的会计规定而在美国交易所交易证券。英国、美国或其他当局对任何潜在违反贿赂法案、反海外腐败法、其他反腐败法或贸易控制法的调查也可能对我们的声誉、我们的业务、运营结果和财务状况产生不利影响。

我们的员工、独立承包商、顾问和供应商可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求以及内幕交易，这可能会给我们带来重大责任并损害我们的声誉。

我们面临员工、独立承包商、顾问和供应商欺诈或其他不当行为的风险。这些合作伙伴的不当行为可能包括故意不遵守FDA法规或可比外国监管机构的类似法规、向FDA或可比外国监管机构提供准确信息、遵守制造标准、遵守联邦和州医疗欺诈和滥用法律法规以及可比外国监管机构制定和执行的类似法律法规、准确报告财务信息或数据或向我们披露未经授权的活动。员工不当行为还可能涉及不当使用在临床试验过程中获得的信息，这可能导致监管制裁和对我们的声誉造成严重损害。这可能包括违反HIPAA、其他美国联邦和州法律，以及非美国司法管辖区的要求，包括欧盟数据保护指令(European Union Data Protection Directive)。我们还面临与员工或与我们有关联的其他人的任何内幕交易违规行为相关的风险。并非总是能够识别和阻止员工的不当行为，我们为发现和防止此类活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或无法管理的风险或损失，或保护我们免受因未能遵守此类法律、标准、法规、指导方针或行为准则而引起的政府调查或其他行动或诉讼。如果对我们采取任何此类行动，而我们没有成功地为自己辩护或维护我们的权利，这些行动可能会对我们的业务和经营结果产生重大影响，包括施加巨额罚款或其他制裁。

我们的内部计算机系统，或我们的合作者或其他承包商或顾问的系统，可能会出现故障或遭受安全漏洞，这可能会导致我们的产品开发计划受到实质性破坏。

我们的内部计算机系统以及任何合作者、承包商或顾问的计算机系统都容易受到计算机病毒、未经授权的访问、自然灾害、恐怖主义、战争、电信和电气故障的破坏。此类系统还容易受到服务中断或安全漏洞的影响，原因是我们的员工、第三方供应商和/或业务合作伙伴的疏忽或故意行为，或者恶意第三方的网络攻击。网络攻击的频率、复杂性和强度都在增加，并且变得越来越难以检测。网络攻击可能包括部署有害的恶意软件、勒索软件、拒绝服务攻击、未经授权访问或删除文件、社会工程和其他手段，以影响服务可靠性并威胁信息的机密性、完整性和可用性。例如，我们广泛使用基于云的存储系统，2018年10月，我们经历了一个这样的系统被攻破。虽然这一漏洞没有导致我们的任何关键信息永久丢失或被盗或任何其他重大后果，但它可能会造成这种后果，虽然我们采取了补救措施，例如建立多因素身份验证和对我们的数据安全协议进行改进，但我们不能保证我们迄今采取的措施以及我们未来可能采取的行动足以补救任何未来的违规行为，我们不能保证我们目前已经采取的措施以及我们未来可能采取的行动足以补救任何未来的违规行为，但我们不能保证我们目前已经采取的措施以及我们未来可能采取的行动足以补救任何未来的违规行为。网络攻击还可能包括网络钓鱼或电子邮件欺诈，以导致付款或信息被传输给非预期的收件人。

虽然到目前为止，我们还没有经历过任何重大系统故障、事故、网络攻击或安全漏洞，但如果发生此类事件并导致我们的运营中断，可能会导致我们的开发计划和业务运营受到重大干扰，无论是由于我们的商业机密或其他专有信息的丢失，还是由于其他类似的中断。例如，已完成或未来临床试验的临床试验数据丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，或不适当地披露机密或专有信息，我们可能会招致责任，我们的竞争地位可能会受到损害，我们候选产品的进一步开发和商业化可能会延迟。

我们未来的成功取决于我们留住关键管理人员以及吸引、留住和激励合格人才的能力。

我们高度依赖我们的高管以及我们管理、科学和临床团队的其他主要成员的研发、临床、财务、运营和其他业务专长。虽然我们已经与我们的高管签订了聘书，但他们中的每一位都可以随时终止与我们的雇佣关系。我们不为我们的任何高管或其他员工提供“关键人物”保险。招聘和留住合格的科学、临床、制造、会计、法律以及销售和营销人员也将是我们成功的关键。

失去高管或其他关键员工的服务可能会阻碍我们研发和商业化目标的实现，并严重损害我们成功实施业务战略的能力。此外，更换高管和关键员工可能很困难，而且可能需要较长的时间，因为我们行业中拥有成功开发、获得监管部门批准并将产品商业化所需的技能和经验的个人数量有限。从这个有限的人才库中招聘的竞争非常激烈，鉴于众多制药和生物科技公司对类似人员的竞争，我们可能无法以可接受的条件聘用、培训、留住或激励这些关键人员。我们还面临着从大学和研究机构招聘科学和临床人员的竞争。此外，我们依靠顾问和顾问，包括科学和临床顾问，来帮助我们制定我们的研发和商业化战略。我们的顾问和顾问可能受雇于我们以外的雇主，并可能根据与其他实体签订的咨询或咨询合同作出承诺，这可能会限制他们对我们的可用性。作为一家上市公司，我们的成功还取决于实施和维护内部控制，以及我们财务报告的准确性和及时性。如果我们不能继续吸引和留住高素质的人才，我们推行增长战略的能力就会受到限制。

我们预计将扩大我们的开发和监管能力，并可能实施销售、营销和分销能力，因此，我们在管理增长方面可能会遇到困难，这可能会扰乱我们的运营。

我们预计我们的员工数量和业务范围将大幅增长，特别是在药物开发、临床、监管事务以及如果我们的任何候选产品获得市场批准、销售、营销和分销方面。为了管理我们预期的未来增长，我们必须继续实施和改进我们的管理、运营和财务系统，扩大我们的设施，并继续招聘和培训更多的合格人员。由于我们的财力有限，而且我们的管理团队在管理一家具有如此预期增长的公司方面的经验有限，我们可能无法有效地管理我们业务的扩张，也无法招聘和培训更多合格的人员。我们业务的扩张可能会导致巨大的成本，并可能转移我们的管理和业务发展资源。任何无法管理增长的情况都可能推迟我们业务计划的执行或扰乱我们的运营。

我们的高管、董事和主要股东，如果他们选择共同行动，就有能力控制所有提交给股东批准的事项。

截至2020年8月4日，我们的高管和董事以及持有我们总流通股超过5%的股东拥有的股份约占我们股本的57.6%。因此，如果这些股东选择共同行动，他们将能够控制所有提交给我们股东批准的事项，以及我们的管理和事务。例如，如果这些人选择共同行动，他们将控制董事的选举和对我们所有或几乎所有资产的任何合并、合并或出售的批准。

我们公司章程文件和特拉华州法律中的条款可能会使收购我们公司变得更加困难，这可能对我们的股东有利，并可能阻止我们的股东试图更换或罢免我们目前的董事和管理层成员。

我们的公司注册证书和我们的章程中的条款可能会阻止、推迟或阻止股东可能认为有利的公司合并、收购或其他控制权变更，包括股东可能从其股票中获得溢价的交易。这些条款还可能限制投资者未来可能愿意为我们普通股支付的价格，从而压低我们普通股的市场价格。此外，由于我们的董事会负责任命我们管理团队的成员，这些规定可能会阻碍或阻止我们的股东通过增加股东更换董事会成员的难度来更换或罢免我们目前的管理层的任何企图。除其他事项外，这些条文包括：

此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州公司法第2203条(或DGCL)的规定管辖，该条款禁止拥有我们已发行有表决权股票超过15%的人在交易日期后三年内与我们合并或合并，除非合并或合并以规定的方式获得。

我们的普通股于2019年7月18日开始在纳斯达克全球市场交易。鉴于我们普通股的交易历史有限，我们股票的活跃交易市场可能不会继续发展或持续下去。如果我们普通股的活跃市场没有继续发展或持续下去，我们的股东可能很难在不压低股票市价的情况下出售他们的股票，或者根本就很难。

如果证券分析师不发表或停止发表研究或报告，或发表关于我们业务的误导性、不准确或不利的研究报告，或者如果他们发表对我们股票的负面评价，我们股票的价格和交易量可能会下降。

我们普通股的交易市场在一定程度上依赖于行业或金融分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告。不能保证现有的分析师会继续跟踪我们，也不能保证新的分析师会开始跟踪我们。也不能保证任何覆盖分析师都会提供有利的报道。尽管我们已经获得了分析师的报道，但如果一位或多位跟踪我们业务的分析师下调了他们对我们股票的评估，或者发表了关于我们业务的不准确或不利的研究报告，或者提供了关于我们竞争对手的更有利的相对建议，我们的股票价格可能会下跌。如果这些分析师中的一位或多位不再跟踪我们的股票，我们可能会失去我们股票在市场上的可见度，这反过来可能会导致我们的股价和交易量下降。

我们普通股的价格可能会波动很大，这可能会给我们的股东带来重大损失。

我们普通股的交易价格一直不稳定，而且可能会继续波动，可能会因各种因素而大幅波动，其中一些因素是我们无法控制的。一般的股票市场，特别是小型生物制药公司的市场经历了极端的波动，这种波动往往与特定公司的经营业绩无关。我们普通股的市场价格可能受到许多因素的影响，包括：

在过去，在一家公司的证券市场价格波动之后，经常会对该公司提起证券集体诉讼。我们作为当事人的任何诉讼，无论有无正当理由，都可能导致不利的判决。我们也可能决定以不利的条件解决诉讼。任何此类负面结果都可能导致支付巨额损害赔偿或罚款、损害我们的声誉或对我们的产品或业务实践产生不利影响。这样的诉讼还可能导致我们招致其他巨额费用来为此类索赔辩护，并转移管理层的注意力和资源。此外，对听证会、动议或其他临时程序或事态发展结果的负面公开宣布可能会对我们普通股的市场价格产生负面影响。

我们总流通股的很大一部分有资格在不久的将来向市场出售，这可能导致我们普通股的市场价格大幅下降，即使我们的业务做得很好。

在公开市场上出售我们普通股的大量股票，或者市场上认为持有大量股票的人打算出售股票，可能会降低我们普通股的市场价格。在我们首次公开募股之前是我们股东的人继续持有我们普通股的大量股份。如果这些人在公开市场上大量出售或表示有意出售我们的普通股，我们普通股的交易价格可能会下降。

此外，在特定条件下，持有我们相当数量普通股的持有者有权要求我们提交关于他们股票的登记声明，或将他们的股票包括在我们可能为自己或其他股东提交的登记声明中。

2020年6月，我们以私募方式向投资者发行和出售了4029411股普通股。吾等已提交一份涵盖买方以私募方式转售该等股份的登记声明，并同意该登记声明的有效期至该登记声明所涵盖的股份已售出或可根据经修订的1933年证券法第144条或证券法不受限制地转售之日为止。

此外，我们已经提交了登记声明，登记了我们根据股权补偿计划可能发行的所有普通股。这些股票在发行时可以在公开市场上自由出售，但受适用于附属公司的数量限制。

我们是一家“新兴成长型公司”，降低适用于新兴成长型公司的披露要求可能会降低我们的普通股对投资者的吸引力。

我们是一家“新兴成长型公司”，或EGC，正如2012年“启动我们的商业创业法案”(Jumpstart Our Business Startups Act)或“就业法案”(JOBS Act)所定义的那样。我们可能会一直是EGC，直到2024年12月31日，尽管如果在此之前的任何6月30日，非附属公司持有的我们普通股的市值超过7亿美元，或者如果我们在任何财年的年毛收入达到或超过10.7亿美元，我们将从适用年度的12月31日起停止成为EGC。如果我们在三年内发行超过10亿美元的不可转换债券，我们也将不再是EGC。只要我们仍然是EGC，我们就获准并打算依赖某些适用于其他不是EGC的公众公司的披露要求的豁免。这些豁免包括：

我们可以选择利用部分或全部可用的豁免。我们无法预测，如果我们依赖这些豁免，投资者是否会发现我们的普通股吸引力下降。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降，我们的普通股交易市场可能会变得不那么活跃，我们的股价可能会更加波动。

此外，“就业法案”允许EGC利用延长的过渡期遵守适用于上市公司的新会计准则或修订后的会计准则，直到这些准则适用于私营公司。我们已选择不“选择退出”延长的过渡期，即是说，当一项标准被发布或修订，而该标准对公营或私营公司有不同的适用日期时，我们会在私人公司采纳新的或修订的标准时采用新的或修订的标准，并会一直这样做，直至我们(I)不可撤销地选择“退出”延长的过渡期或(Ii)不再符合EGC的资格。

作为一家上市公司，我们已经并将继续增加成本，我们的管理层将需要投入大量时间来实施新的合规举措和公司治理做法。

作为一家我们已经招致的上市公司，特别是在我们不再是EGC之后，我们将继续招致大量的法律、会计和其他费用，这些费用是我们作为一家私人公司没有招致的。2002年的萨班斯-奥克斯利法案、多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法案、纳斯达克全球市场的上市要求以及其他适用的证券规则和条例对上市公司提出了各种要求，包括建立和维持有效的披露、财务控制和公司治理做法。我们的管理层和其他人员将需要投入大量时间来实施这些合规计划。此外，这些规则和法规将增加我们的法律和财务合规成本，特别是在我们雇用额外的财务和会计员工以满足上市公司内部控制和财务报告要求的情况下，并将使一些活动更加耗时和成本更高。例如，我们预计这些规则和规定可能会使我们获得董事和高级管理人员责任保险变得更加困难和昂贵，这反过来可能会使我们更难吸引和留住合格的董事会成员。

我们正在评估这些规章制度，不能预测或估计我们可能产生的额外成本金额或这些成本的时间。这些规则和条例往往有不同的解释，在许多情况下是因为它们缺乏特殊性，因此，随着监管机构和理事机构提供新的指导意见，它们在实践中的适用可能会随着时间的推移而演变。这可能导致关于遵守事项的持续不确定性，以及持续修订披露和治理做法所需的更高成本。

根据2002年萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第2404节，或第2404节，我们将被要求由我们的管理层提交一份关于我们财务报告内部控制的报告，从我们截至2020年12月31日的年度报告Form 10-K开始。然而，虽然我们仍然是EGC，但我们不会被要求包括由我们的独立注册会计师事务所发布的关于财务报告的内部控制的认证报告。为了在规定的期限内达到第404条的规定，我们将参与记录和评估我们对财务报告的内部控制的过程，这既成本高昂，又具有挑战性。在这方面，我们需要继续投入内部资源，包括增聘财务和会计人员，可能聘请外部顾问，并通过详细的工作计划，以评估和记录财务报告内部控制的充分性，继续酌情采取步骤改进控制程序，通过测试验证控制是否如文件所述发挥作用，并实施持续的报告和改进财务报告内部控制的程序。尽管我们做出了努力，但我们仍有可能无法在规定的时间框架内或根本无法得出结论，即我们对财务报告的内部控制是有效的，如第404节所要求的那样。如果我们在财务报告的内部控制中发现一个或多个重大弱点，可能会因为对我们财务报表的可靠性失去信心而导致金融市场的不良反应。

由于我们预计在可预见的将来不会对我们的股本支付任何现金股息，因此资本增值(如果有的话)将是我们股东唯一的收益来源。

我们从未宣布或支付过我们股本的现金股息。我们目前打算保留我们未来的所有收益(如果有的话)，为我们业务的增长和发展提供资金。因此，我们普通股的资本增值(如果有的话)将是我们股东在可预见的未来唯一的收益来源。

我们的公司注册证书指定特拉华州的州法院为我们的股东可能发起的某些类型的诉讼和诉讼的唯一和独家论坛，这些诉讼和诉讼可能会阻止针对公司和我们的董事、高级管理人员和员工的诉讼。

我们的公司注册证书规定，除非我们书面同意选择另一个论坛，否则特拉华州衡平法院(或者，如果特拉华州衡平法院没有管辖权，特拉华州联邦地区法院)将是(1)代表我们提起的任何派生诉讼或法律程序，(2)任何声称我们的任何董事、高级管理人员、员工或股东违反对我们公司的受托责任的索赔的唯一和独家论坛，(2)我们的公司证书规定，除非我们书面同意选择另一个论坛，否则特拉华州衡平法院(或者，如果特拉华州衡平法院没有管辖权，则是特拉华州联邦地区法院)将是(1)代表我们提起的任何派生诉讼或诉讼，(2)任何声称违反我们任何董事、高级管理人员、员工或股东对我们公司的受托责任的诉讼。(3)根据“公司注册证书”或“公司章程”的任何条文提出申索的任何诉讼，或DGCL赋予特拉华州衡平法院司法管辖权的任何诉讼，或(4)根据本公司的公司注册证书或附例(每种情况下，均可不时修订)的任何条文或受内部事务原则规管而提出申索的任何诉讼，或(4)根据本公司的公司注册证书或附例(每宗个案均可不时修订)的任何条文或受内部事务原则管限而提出申索的任何诉讼。这一排他性论坛条款将不适用于根据证券法或1934年证券交易法(修订后)提起的诉讼。

这一排他性论坛条款可能会限制我们的股东在司法论坛上提出这些股东认为有利于与我们或我们的董事、高级管理人员或员工发生纠纷的索赔的能力，这可能会阻止针对我们和我们的董事、高级管理人员和员工的此类诉讼。或者，如果法院发现我们的公司注册证书中包含的法院条款的选择在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会在其他司法管辖区产生与解决此类诉讼相关的额外费用，这可能会对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。

除了在目前的Form 8-K报告中所述，在截至2020年6月30日的三个月内，我们没有出售任何未根据证券法注册的证券。

2019年7月22日，我们完成了IPO，据此，我们以每股16.00美元的公开发行价发行和出售了450万股普通股。我们首次公开募股中所有普通股的发售和出售是根据美国证券交易委员会(SEC)于2019年7月17日宣布生效的S-1表格登记声明(文件编号333-232260)根据证券法进行登记的。摩根士丹利有限责任公司，美国银行证券公司和SVB Leerink LLC。担任我们首次公开募股(IPO)的联合簿记管理人。IPO于2019年7月17日开始，在承销商行使在IPO中购买额外股份的选择权后，在没有出售登记为潜在发行的675,000股股票的情况下终止。

我们从首次公开募股(IPO)中获得的毛收入总额为7200万美元，扣除承销折扣和佣金以及我们应支付的发售费用后，净收益总额为6390万美元。没有任何承保折扣和佣金或发售费用发生或支付给我们的董事或高级管理人员或他们的联系人，或者支付给拥有我们普通股10%或以上的人，或者支付给我们的任何关联公司。

截至2020年6月30日，我们已将IPO净收益中的约680万美元用于资助losmapimod的临床开发，推进我们的临床阶段和临床前候选产品的渠道，并使用我们的平台研究和开发更多的临床前候选产品，以及用于营运资金和其他一般企业用途。我们已将发行未使用的净收益投资于现金等价物和有价证券。我们根据证券法第424(B)(4)条于2019年7月18日提交给SEC的最终招股说明书中描述的IPO净收益的计划用途没有实质性变化。

根据1934年证券交易法的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的下列签名人代表其签署。

特拉华州	47-4839948
(州或其他司法管辖区) 公司或组织)	(I.R.S.雇主识别号码)
兰德士顿街26号马萨诸塞州剑桥市。	02139
(主要行政机关地址)	(邮政编码)

每一类的名称		交易代码		每间交易所的注册名称
普通股，每股票面价值0.001美元		FULC		纳斯达克全球市场

		页
第一部分：	财务信息	1
第1项	财务报表(未经审计)	1
	截至2020年6月30日和2019年12月31日的合并资产负债表	1
	截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月和六个月的综合经营报表和全面亏损报表	2
	截至2020年6月30日及2019年6月30日止三个月及六个月可转换优先股及股东权益(赤字)合并报表	3
	截至2019年6月30日、2020年和2019年6月30日的合并现金流量表	4
	合并财务报表附注	5
第二项。	管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析	19
项目3.	关于市场风险的定量和定性披露	29
项目4.	管制和程序	30
第二部分。	其他信息	31
第1A项	危险因素	31
第二项。	未登记的股权证券销售和收益的使用	76
第6项	陈列品	77
签名		78

	6月30日， 2020			12月31日， 2019
实验室设备	$	6,429		$	5,710
家具和固定装置		594			548
计算机设备		373			512
软体		199			90
租赁权的改进		6,210			6,210
在建工程		—			82
总资产和设备		13,805			13,152
减去：累计折旧		(4,895	)		(3,947	)
财产和设备，净额	$	8,910		$	9,205

	6月30日， 2020		6月30日， 2019
现金和现金等价物	$	75,718	$	49,628
限制性现金		1,092		1,092
现金总额、现金等价物和限制性现金	$	76,810	$	50,720

	按公允价值计量 2020年6月30日
	总计		1级		2级		第3级
现金等价物：
货币市场基金	$	75,718	$	75,718	$	—	$	—
有价证券：
美国国债		19,006		—		19,006		—
公司债券		18,031		—		18,031		—
商业票据		18,983		—		18,983		—
总计	$	131,738	$	75,718	$	56,020	$	—

	按公允价值计量 2019年12月31日
	总计		1级		2级		第3级
现金等价物：
货币市场基金	$	96,713	$	96,713	$	—	$	—
总计	$	96,713	$	96,713	$	—	$	—

	按公允价值计量 2020年6月30日
	摊销成本		毛未实现收益		毛未实现损失		公允价值
现金等价物：
货币市场基金	$	75,718	$	—	$	—	$	75,718
现金等价物合计		75,718		—		—		75,718
有价证券：
美国国债		18,997		9		—		19,006
公司债券		17,959		72		—		18,031
商业票据		18,983		—		—		18,983
总有价证券		55,939		81		—		56,020
现金等价物和有价证券总额	$	131,657	$	81	$	—	$	131,738

	6月30日， 2020		12月31日， 2019
预付费用	$	1,763	$	2,796
符合归属条款的预付签到奖金		115		179
应收利息收入		205		111
其他		208		284
预付费用和其他流动资产总额	$	2,291	$	3,370

	6月30日， 2020		12月31日， 2019
外部研发	$	3,256	$	2,250
薪金及福利		1,624		2,239
专业服务		426		891
资本租赁义务，本期部分		43		50
限制性股票负债，本期部分		12		17
其他		78		49
应计费用和其他流动负债总额	$	5,439	$	5,496

	6月30日， 2020		12月31日， 2019
为行使已发行股票期权预留的股份		2,809,596		2,023,828
根据2019年股票激励计划为未来发行预留的股份		1,926,399		1,866,694
根据2019年员工购股计划为未来发行预留的股份		485,497		252,142
		5,221,492		4,142,664

	数量股份			加权平均资助金约会集市价值
未授权日期为2019年12月31日		346,423		$	3.05
授与		—			—
既得		(155,061	)		2.98
已回购		(19,429	)		2.97
在2020年6月30日未授权		171,933		$	3.12

	数量股份			加权平均值锻炼价格		加权平均值剩馀合同术语 (以年为单位)		集料内在性价值
截至2019年12月31日未偿还		2,023,828		$	9.31		8.94	$	2,730,209
授与		943,106			16.54
已行使		(107,376	)		7.55
取消		(49,962	)		11.84
截至2020年6月30日未偿还		2,809,596		$	11.76		8.96	$	18,357,827
可于2020年6月30日行使		559,025		$	9.68		8.63	$	4,813,809

	三个月告一段落 2020年6月30日			三个月告一段落 2019年6月30日			六个月告一段落 2020年6月30日			六个月告一段落 2019年6月30日
无风险利率		0.4	%		2.3	%		1.5	%		2.6	%
预期股息收益率		0.0	%		0.0	%		0.0	%		0.0	%
预期期限(年)		5.7			6.1			6.0			6.0
预期股价波动		77.2	%		80.7	%		75.7	%		81.3	%

2020⁽¹⁾	$	1,158
2021		2,354
2022		2,424
2023		2,497
2024		2,572
此后		9,615
最低租赁付款总额	$	20,620

	三个月 6月30日，				截至六个月 6月30日，
(千)	2020		2019		2020		2019
蝗虫外部费用	$	4,147	$	3,073	$	9,766	$	30,875
FTX-6058外部费用		968		—		2,339		—
开发前候选人费用和未分配费用		3,296		4,671		6,921		8,700
内部研发费用		4,364		3,116		8,231		5,914
研发费用总额	$	12,775	$	10,860	$	27,257	$	45,489

	三个月 6月30日，						变化
(千)	2020			2019			$
协作收入	$	2,000		$	—		$	2,000
业务费用：
研究与发展		12,775			10,860			1,915
一般和行政		5,149			2,634			2,515
业务费用共计		17,924			13,494			4,430
运营损失		(15,924	)		(13,494	)		(2,430	)
其他收入，净额		239			325			(86	)
净损失	$	(15,685	)	$	(13,169	)	$	(2,516	)

	发行人购买股票证券
期间	(A)总数数的股份已购买(1)		(B)平均数付出的代价每股收益		(C)客户总数 1%的股份购买方式为公开的一部分宣布了新的计划或程序		(D)近似值的美元价值股票价格在5月份上涨但仍将被收购根据计划或程序
2020年4月1日至2020年4月30日		704	$	0.07		—	$	—
2020年5月1日至2020年5月31日		9,938		0.07		—		—
2020年6月1日至2020年6月30日		—		—		—		—
总计		10,642	$	0.07		—	$	—

陈列品数		描述
10.1		本公司与其他各方签订的日期为2020年6月9日的证券购买协议(通过引用本公司于2020年6月10日提交给美国证券交易委员会的当前8-K报表(第001-38978号文件)附件10.1合并而成)。
10.2		本公司与其他各方之间于2020年6月9日签订的注册权协议(通过引用本公司于2020年6月10日提交给美国证券交易委员会的最新8-K报表(第001-38978号文件)附件10.2合并而成)。
31.1*		根据根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年证券交易法规则13a-14(A)和15d-14(A)对首席执行官进行认证。
31.2*		根据根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年证券交易法规则13a-14(A)和15d-14(A)对首席财务官进行认证。
32.1+		根据2002年“萨班斯-奥克斯利法案”第906条通过的“美国法典”第18编第1350条规定的首席执行官认证。
32.2+		根据2002年“萨班斯-奥克斯利法案”第906节通过的“美国法典”第18编第1350条对首席财务官的认证。
101.INS		XBRL实例文档
101.SCH		XBRL分类扩展架构文档
101.CAL		XBRL分类扩展计算链接库文档
101.DEF		XBRL分类扩展定义Linkbase文档
101.LAB		XBRL分类扩展标签Linkbase文档
101.PRE		XBRL分类扩展演示文稿链接库文档

	支点治疗公司

日期：2020年8月11日	依据：	罗伯特·J·古尔德
		罗伯特·J·古尔德博士
		首席执行官兼总裁兼董事

日期：2020年8月11日	依据：	/s/s布莱恩·斯图尔特(Bryan Stuart)
		布莱恩·斯图尔特
		首席运营官(首席财务官)