美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
表格：
(马克一)
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根据1934年“证券交易法”第13或15(D)节规定的季度报告 |
关于截至的季度期间
或
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根据1934年证券交易所法令第13或15(D)条提交的过渡报告 |
从开始的过渡期 至
委托文件编号：
(注册人的确切姓名，详见其约章)
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(述明或其他司法管辖权 公司或组织) |
(美国国税局雇主 识别号码) |
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(主要行政办事处地址) |
(邮政编码) |
(
(注册人电话号码，包括区号)
根据该法第12(B)条登记的证券：
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每一类的名称 |
交易代码 |
每间交易所的注册名称 |
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用复选标记表示注册人是否：(1)在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短期限内)，(1)已提交了1934年证券交易法第(13)或15(D)节要求提交的所有报告；以及(2)在过去90天内，注册人一直遵守此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司还是新兴的成长型公司。请参阅交易法规则第(12b-2)条中的“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义：
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大型加速文件管理器 |
☐ |
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加速的文件管理器 |
☒ |
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非加速文件管理器 |
☐ |
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规模较小的新闻报道公司 |
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新兴市场成长型公司 |
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如果是一家新兴的成长型公司，请用复选标记表示注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据交易法第2913(A)节提供的任何新的或修订的会计准则。
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如交易法规则第312b-2条所定义)。是
截至2020年8月5日，有
前瞻性陈述
这份Form 10-Q季度报告包含“证券法”第(27A)节和“交易法”(Exchange Act)第(21E)节所指的前瞻性陈述和信息，这些陈述和信息受这两节所创造的“安全港”的约束。在某些情况下，您可以通过“可能”、“将会”、“应该”、“可能”、“预期”、“将会”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”、“打算”、“项目”或“继续”等术语或这些术语或其他类似术语的否定或复数形式来识别前瞻性陈述。
前瞻性陈述包括但不限于有关以下方面的陈述：
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• |
有关新冠肺炎疫情的影响及其对我们的运营、研发和临床试验的影响，以及第三方制造商、合同研究组织或CRO、其他服务提供商和与我们有业务往来的合作者的运营和业务可能中断的声明； |
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• |
我们对费用、未来收入、预期资本需求和额外融资需求的估计； |
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• |
SNDX-5613在复发性/难治性(R/R)急性白血病患者中进行1/2期临床试验的进展和数据接收的时间以及SNDX-5613治疗急性白血病的潜在用途； |
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• |
Aaxatilimab治疗慢性移植物抗宿主病(CGVHD)1b/2期临床试验进展的时间和数据的接收； |
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• |
罗氏集团成员Genentech，Inc.联合Tecentriq®(Atezolizumab)进行Eninostat 1b/2期临床试验的进展时间和数据接收，用于晚期HR+，HER2-乳腺癌； |
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• |
我们和我们的合作者可能进行的任何其他临床试验的范围、开始时间、进度和数据的接收； |
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• |
我们在未来临床试验中复制结果的能力； |
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• |
我们对候选产品的潜在安全性、有效性或临床实用性的期望； |
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• |
我们获得并保持对我们的候选产品的监管批准的能力，以及对此类候选产品进行监管备案和批准的时间或可能性； |
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• |
我们与拜耳制药股份公司、Eddingpharm投资有限公司、Kyowa麒麟有限公司、UCB Biophma Sprl和被AbbVie Inc.收购的Allergan plc的子公司Vitae制药公司保持许可证的能力； |
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• |
根据我们的某些许可协议，潜在的里程碑和特许权使用费支付； |
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• |
执行我们业务的战略计划，开发我们的候选产品； |
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• |
我们建立和维护的知识产权保护范围，包括我们的候选产品和我们的技术； |
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• |
医生和患者对我们的产品候选产品的市场采用率； |
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• |
与我们的竞争对手和我们的行业有关的发展；以及 |
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• |
在我们或我们的合作者开展业务的国家，政治、社会和经济不稳定、自然灾害或公共卫生危机，包括但不限于新冠肺炎大流行。 |
这些陈述只是当前的预测，会受到已知和未知的风险、不确定因素和其他因素的影响，这些风险、不确定因素和其他因素可能会导致我们或我们行业的实际结果、活动水平、业绩或成就与前瞻性陈述中预期的大不相同。我们在本报告的“风险因素”一节和本报告的其他地方更详细地讨论了其中的许多风险。你不应该依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。
虽然我们认为前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但我们不能保证未来的结果、活动水平、业绩或成就。除非法律另有要求，否则我们没有义务根据新信息、未来事件或其他情况更新或修改任何前瞻性陈述。
II
目录
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页 |
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第一部分财务信息 |
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第(1)项。 |
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未经审计的财务报表： |
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截至2020年6月30日和2019年12月31日的简明合并资产负债表 |
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1 |
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截至三个月和六个月的简明综合全面损失表 |
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2 |
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截至2020年6月30日的六个月简明现金流量表 |
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3 |
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简明合并财务报表附注 |
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4 |
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第二项。 |
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管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析 |
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17 |
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第三项。 |
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关于市场风险的定量和定性披露 |
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27 |
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第四项。 |
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管制和程序 |
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27 |
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第二部分：其他资料 |
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第(1)项。 |
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法律程序 |
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28 |
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项目71A。 |
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危险因素 |
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28 |
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第二项。 |
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未登记的股权证券销售和收益的使用 |
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56 |
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项目3. |
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高级证券违约 |
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56 |
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项目6. |
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陈列品 |
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57 |
三、
|
第一部分： |
财务信息 |
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第一项： |
财务报表 |
Syndax制药公司
(未经审计)
压缩合并资产负债表
(以千为单位，不包括每股和每股数据)
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2020年6月30日 |
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2019年12月31日 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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$ |
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$ |
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限制性现金 |
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— |
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短期投资 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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财产和设备，净额 |
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使用权资产，净额 |
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其他资产 |
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总资产 |
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$ |
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$ |
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负债和股东权益 |
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流动负债： |
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应付帐款 |
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$ |
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$ |
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应计费用和其他流动负债 |
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递延收入的当期部分 |
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使用权责任的当期部分 |
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流动负债总额 |
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长期负债： |
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递延收入，减去当前部分 |
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使用权负债，减去流动部分 |
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应付贷款 |
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— |
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其他长期负债 |
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长期负债总额 |
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负债共计 |
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承付款 |
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股东权益： |
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优先股，$ 在2020年6月30日和2019年12月31日未偿还 |
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普通股，$ 和 分别为2019年12月31日 |
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额外实收资本 |
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累计其他综合收入 |
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— |
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累积赤字 |
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( |
) |
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( |
) |
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股东权益总额 |
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总负债和股东权益 |
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$ |
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$ |
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|
附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
1
Syndax制药公司。
(未经审计)
简明综合全面损失表
(以千为单位，不包括每股和每股数据)
|
|
截至6月30日的三个月， |
|
|
截至6月30日的六个月， |
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||||||||||
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2020 |
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2019 |
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2020 |
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2019 |
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收入： |
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许可费 |
$ |
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$ |
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$ |
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总收入 |
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业务费用： |
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研究与发展 |
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一般和行政 |
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业务费用共计 |
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运营损失 |
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( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
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其他(费用)收入： |
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利息费用 |
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( |
) |
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— |
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( |
) |
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— |
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利息收入 |
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其他(费用)收入 |
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( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
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其他(费用)收入合计 |
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( |
) |
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( |
) |
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净损失 |
$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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其他全面亏损： |
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有价证券的未实现收益 |
$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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综合损失 |
$ |
( |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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普通股股东应占净亏损 |
$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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普通股股东应占每股净亏损-基本 混合并稀释 |
$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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加权-用于计算的普通股平均数 *普通股股东每股净亏损 标准-基本的和稀释的 |
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|
附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
2
Syndax制药公司
(未经审计)
简明合并现金流量表
(单位：千)
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截至6月30日的六个月， |
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2020 |
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2019 |
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来自经营活动的现金流： |
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净损失 |
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$ |
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$ |
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将净亏损调整为经营活动的现金净额： |
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折旧 |
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投资的摊销和增值 |
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非现金经营租赁费用 |
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非现金利息支出 |
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— |
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以股票为基础的薪酬 |
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其他 |
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( |
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( |
) |
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营业资产和负债的变化： |
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预付费用和其他资产 |
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应付帐款 |
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) |
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递延收入 |
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应计费用和其他负债 |
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( |
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经营活动中使用的现金净额 |
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( |
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投资活动的现金流： |
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购买短期投资 |
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短期投资的销售收益和到期日 |
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投资活动所用现金净额 |
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融资活动的现金流： |
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在市场上发行普通股所得款项，净额 |
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— |
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直接股票发行收益，净额 |
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债务协议收益，净额 |
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员工购股计划的收益 |
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行使股票期权所得收益 |
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筹资活动提供的现金净额 |
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现金、现金等价物和限制性现金净增长 |
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( |
) |
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现金、现金等价物和限制性现金-期初 |
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现金、现金等价物和限制性现金-期末 |
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$ |
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$ |
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补充披露现金流信息： |
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支付利息的现金 |
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$ |
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$ |
— |
|
附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
3
Syndax制药公司
(未经审计)
简明合并财务报表附注
1.业务性质
Syndax制药公司(“我们”、“我们”、“我们”或“公司”)是一家临床阶段的生物制药公司，正在开发癌症治疗的创新流水线。我们被合并到
2.陈述依据
该公司按照美国公认的会计原则(“美国公认会计原则”)编制了随附的简明综合财务报表。通常包括在公司年度财务报表中的某些信息和脚注披露已被压缩或省略。中期未经审计简明财务报表已按与年度经审计财务报表相同的基准编制，管理层认为反映所有调整，其中仅包括公司截至2020年6月30日的财务状况公允报表所需的正常经常性调整，截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月和六个月的运营和全面亏损结果，以及截至2020年6月30日和2019年6月30日的六个月的现金流量。截至2020年6月30日的三个月和六个月的业绩不一定表明截至2020年12月31日的一年、任何其他中期或任何未来一年或任何时期的预期结果。这些中期财务报表应与截至2019年12月31日和截至12月31日的年度经审计的财务报表及其附注一并阅读，这些报表包括在公司于2020年3月5日提交给美国证券交易委员会(SEC)的Form 10-K年度报告中。
3.重要会计政策摘要
重大会计政策
公司在截至2019年12月31日的年度经审计的综合财务报表中披露的重大会计政策及其附注包括在公司于2020年3月5日提交给证券交易委员会的10-K表格年度报告中。自提交申请之日起，除以下注明外，公司的重大会计政策没有发生重大变化。
重大风险和不确定性
随着2020年新冠肺炎疫情在全球蔓延，本公司实施了旨在应对和减轻新冠肺炎疫情对我们业务影响的业务连续性计划。该公司预计，新冠肺炎大流行可能会对我们一个或多个临床项目的临床开发时间表产生影响。新冠肺炎大流行对公司的业务、临床开发、临床和商业药物和药品的制造、监管努力、公司发展目标以及公司普通股的价值和市场的影响程度，将取决于未来的发展，这些发展具有很高的不确定性，目前无法有信心地预测，例如大流行的最终持续时间、美国、欧洲和其他国家的旅行限制、隔离、社会距离和关闭企业的要求，以及全球采取的控制和治疗疾病的行动的有效性。全球医疗体系的全面中断以及与大流行相关的其他风险和不确定性可能会对其业务、财务状况、运营结果和增长前景产生实质性的不利影响。
此外，公司还面临与其业务和执行战略的能力有关的其他挑战和风险，以及制药行业从事开发和商业运营的公司普遍存在的风险和不确定因素，包括但不限于与以下方面相关的风险和不确定因素：获得监管机构对我们的后期候选产品的批准；公司产品供应的延迟或问题；失去单一来源供应商或未能遵守制造法规；识别、收购或许可其他产品或候选产品；制药产品开发和临床成功的固有不确定性；以及保护和开发新产品或候选产品的挑战。遵守适用的监管要求。“此外，如果持续的新冠肺炎疫情对本公司的业务和经营业绩造成不利影响，也可能会加剧上文讨论的许多其他风险和不确定性。
4
发债成本
债务发行成本包括为保证某些债务融资安排下的承诺而支付的款项。这些金额采用实际利息法确认为融资安排期间的利息支出。如果融资安排被取消或没收，或者如果该安排对本公司的效用受到其他方面的影响，这些成本将立即确认为利息支出。该公司的综合财务报表列示了与确认的债务负债相关的债务发行成本，直接从该债务负债的账面金额中减去。
衍生金融工具
根据每种金融工具的特点和规定，该公司根据会计标准编纂主题815“衍生工具和对冲”，将衍生金融工具作为权益或负债进行会计处理。如果在发行日，嵌入衍生品与宿主票据没有明确和密切的关联，则要求从宿主票据中分离出来，并按公允价值记录。截至2020年6月30日，公司没有任何需要在发行时或在2020年6月30日进行分叉的重大嵌入式衍生品。
预算的使用
根据美国公认会计原则编制简明综合财务报表要求管理层作出估计和假设，这些估计和假设会影响简明综合财务报表日期的资产和负债报告金额、或有资产和负债的披露以及报告期内报告的成本和费用金额。本公司根据历史经验(如有)以及其认为在当时情况下合理的各种因素作出估计和假设。该公司持续评估其估计和假设。在不同的假设或条件下，公司的实际结果可能与这些估计不同。
管理层预计，新冠肺炎疫情将对公司临床和临床前项目的临床和临床前开发时间表产生影响。对未来事件及其影响的估计和假设不能确定，因此需要作出判断。截至这些财务报表发布之日，本公司不知道有任何具体事件或情况需要本公司更新其估计、假设和判断或修订其资产或负债的账面价值。这些估计可能会随着新事件的发生和获得更多信息而发生变化，并在合并财务报表中得到确认。实际结果可能与这些估计不同，任何此类差异都可能对公司的财务报表产生重大影响。
4.与客户签订合同的收入
于二零一四年十二月十九日(“生效日期”)，本公司与京华麒麟株式会社订立许可协议(KKC许可协议)，根据该协议，本公司授予KKC在日本及韩国开发及商业化Eninostat的独家许可。根据KKC许可协议的条款，公司将在开发活动期间负责产品的制造和供应。除许可和制造义务外，本公司还有义务向KKC提供本公司在内控器专利有效期内可能开发的专有技术和法规信息。最后，如果在协议期限内开发了额外的知识产权，KKC将在可用时获得知识产权的权利。KKC将在日本和韩国进行Eninostat的开发、监管批准备案和商业化活动。KKC向该公司支付了$
股权购买和预付许可费分别入账。公司分配的对价金额等于股份在生效日期的公允价值，结果为$
2017年10月，该公司宣布，KKC招募了第一名日本患者参加Eninostat的本地关键研究，用于治疗激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的乳腺癌。
该公司确定，与KKC许可协议相关的履行义务包括(I)综合许可、访问和使用材料和数据的权利以及额外知识产权的权利，以及(Ii)临床供应义务。承诺给KKC的所有其他商品或服务在协议范围内都是无关紧要的。根据ASC 606，将临床供应义务识别为一项独立于许可证履行的独特履行义务
5
债务导致履约期发生变化。表演期的开始在ASC 606下 曾经是确定为合同生效日期，2014年12月19日。根据ASC 606，临床供应被确定为单独的履行义务，因为(I)公司没有提供重要的服务集成的ICE，从而使临床的供应和其他承诺是组合输出的输入，(Ii)c临床型sSupply不会对其他承诺进行重大修改或自定义，也不会对其进行重大修改或客户被他们省略，以及(Iii)临床的供应不是高度相互依赖的，也不是高度相互关联的a绿色作为KKC公司UD会选择不购买诊所的在不显著影响其他承诺的货物或服务的情况下，由公司提供补给。该公司进一步得出结论认为，临床供应是一项无形的履行义务，因此整个#美元。
截至2020年6月30日，合同负债包括合并资产负债表上列报的递延收入。与KKC许可协议相关的递延收入为$
5.普通股股东应占每股净亏损
普通股股东应占每股基本净亏损的计算方法是将普通股股东应占净亏损除以当期已发行普通股的加权平均数。由于该公司报告的所有期间的净亏损，稀释后的每股普通股净亏损与这些时期的每股普通股基本净亏损相同。
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截至6月30日的三个月， |
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截至6月30日的六个月， |
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2020 |
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2019 |
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2020 |
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2019 |
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(以千为单位，不包括股票和每股 共享数据) |
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(以千为单位，不包括股票和每股 共享数据) |
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分子-基本和稀释： |
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净损失 |
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$ |
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因认股权证重置而当作派息 |
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( |
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可归因于普通股的净亏损 *股东-基本和稀释 |
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可归因于普通股的每股净亏损 *股东-基本和稀释 |
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( |
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( |
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( |
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分母-基本的和稀释的： |
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加权平均普通股数量 用于计算每股可归因性净亏损的会计准则 给普通股股东的股份-基本的和稀释的 |
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下列可能稀释的证券被排除在稀释加权平均流通股的计算之外，因为这些证券由于报告的损失(普通股等值股票)而具有反稀释影响：
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六月三十日， |
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2020 |
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2019 |
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购买普通股的选择权 |
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购买普通股的认股权证 |
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员工购股计划 |
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非既得限制性股票单位(RSU) |
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6
2018年6月，本公司与一名投资者签署了一项交换协议，根据该协议，投资者交换了
2020年5月，一名预先出资权证的持有者交换了
6.重要协议
VITAE制药公司(VITAE PharmPharmticals，Inc.)
于2017年10月，本公司与Vitae PharmPharmticals，Inc.订立许可协议(“AbbVie许可协议”)。(“Vitae”)，在Allergan被AbbVie Inc.收购之前是Allergan plc(“Allergan”)的子公司。(“AbbVie”)，根据该协议，维泰公司向该公司授予了一系列临床前口服小分子抑制剂(“Menin Assets”)的独家、可再许可的全球许可，用于抑制Menin与混合血统白血病(“MLL”)蛋白的相互作用(“Menin Assets”)。该公司支付了一笔不可退还的预付款$
UCB Biophma弹簧
于二零一六年，本公司与UCB Biophma Sprl(“UCB”)订立许可协议(“UCB许可协议”)，根据该协议，UCB向本公司授予UCB6352全球可再许可的独家许可，本公司称为axatilimab，这是一种可供研究的新药(“Ind”)，可用于抗CSF-1R单克隆抗体。此外，本公司已预付不可退还的款项$#，000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000，
7
(Iii)
2020年7月，根据与第一阶段剂量发现研究相关的UCB许可协议，该公司达到了一个临床里程碑，并将被要求支付UCB$
东方合作肿瘤学小组
2014年3月，该公司与东方合作肿瘤学集团签订了ECOG协议，东方合作肿瘤学集团是东部合作肿瘤学集团-美国放射成像网络癌症研究集团(“ECOG-ACRIN”)的签约实体，该协议描述了双方在NCI赞助的Eninostat关键3期临床试验方面的义务。根据ECOG协议的条款，ECOG-ACRIN将根据临床试验方案和双方商定的工作范围进行这项临床试验。该公司通过预付#美元为临床试验提供固定水平的财政支持。
2020年5月，该公司宣布，E2112试验没有达到主要终点，即证明总体存活率比单独使用激素疗法有统计上的显著提高。因此，该公司决定剥夺内控器计划的方向，以便将资源集中在推进其流水线的剩余部分上。截至2020年6月30日，公司在本协议下的总付款义务约为$
3期临床试验的数据和发明归ECOG-ACRIN所有。该公司可以直接从ECOG协议下的ECOG-ACRIN以及NCI获得在临床试验中产生的数据。此外，ECOG-ACRIN还向该公司授予了在临床试验期间使用Eninostat而衍生出的任何发明或发现的非独家免版税许可，以及谈判任何这些发明或发现的独家许可的优先权利。如果另一方有未治愈的实质性违约行为，或者如果美国食品和药物管理局(FDA)或美国国家癌症研究所(NCI)撤回在美国进行临床试验的授权，任何一方都可以终止ECOG协议。如果双方同意与安全相关的问题支持终止临床试验，双方可以共同终止ECOG协定。该公司在其财务报表中记录了适当的临床试验费用，方法是将这些费用与服务和努力的支出期限相匹配。该公司根据临床试验的进展情况和临床试验各方面的时间安排对这些费用进行会计核算，这些进展是通过患者登记和临床试验的各个方面的时间来衡量的。该公司通过财务模型确定应计估计，同时考虑到与相关人员和ECOG-ACRIN就临床试验或已完成服务的进展或完成状态进行的讨论。
拜耳制药股份公司(前身为拜耳先灵制药股份公司)
2007年3月，公司与拜耳先灵制药股份公司(“拜耳”)签订了一项全球独家许可协议(“拜耳协议”)，以开发和商业化Eninostat和任何其他含有相同活性成分的产品。根据拜耳协议的条款，该公司支付了一笔不可退还的预付许可费$
7.公允价值计量
由于这些金融工具的短期性质，现金和现金等价物、限制性现金、应付账款和应计费用的账面价值接近其估计公允价值。公允价值被定义为在计量日市场参与者之间的有序交易中，为资产或负债在本金或最有利的市场上转移负债而收取或支付的交换价格(退出价格)，公允价值被定义为在计量日为资产或负债在本金或最有利市场上进行有序交易而收到的交换价格或支付的转移负债的交换价格。用于计量公允价值的估值技术的执行方式是最大限度地利用可观察到的投入，最大限度地减少使用不可观察到的投入。会计准则描述了基于三级投入的公允价值等级，其中前两级被认为是可观测的，最后一级是不可观测的，可用于计量公允价值，这三级投入如下：
8
|
|
第II级-1级- |
报价(未调整)在活跃的市场中，对于相同的不受限制的资产或负债，在市场日期是可以进入的。 |
|
|
二级- |
第1级以外的直接或间接可观察的投入，如类似资产或负债的报价；不活跃的市场的报价；或所有重大投入均可观察到或可由资产或负债几乎整个期限的可观察市场数据证实的其他投入。 |
|
|
第三级- |
很少或没有市场活动支持的、对资产或负债的公允价值有重大影响的不可观察的投入。 |
在本报告所述期间，公司没有改变其使用第3级投入按公允价值计量的资产和负债的估值方式。本公司确认截至报告期末公允价值等级之间的转移。在显示的任何期间，层次结构内都没有调动。
按照上述层级按公允价值列账的资产和负债摘要如下：
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公允价值计量使用 |
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引自 |
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价格 |
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显着性 |
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(未调整) |
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其他 |
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显着性 |
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总计 |
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处于活动状态 |
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可观测 |
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看不见的 |
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携载 |
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市场 |
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输入量 |
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输入量 |
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价值 |
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(1级) |
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(2级) |
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(3级) |
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(单位：千) |
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2020年6月30日 |
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资产： |
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现金和现金等价物 |
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$ |
— |
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短期投资 |
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— |
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总资产 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
— |
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2019年12月31日 |
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资产： |
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现金和现金等价物 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
— |
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短期投资 |
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— |
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— |
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总资产 |
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$ |
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$ |
|
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|
$ |
— |
|
现金和现金等价物#美元
短期投资$
9
短期投资被归类为可供出售的证券。截至2020年6月30日，可供出售证券的剩余合同到期日不到一年，公司累积的其他综合收益余额仅包括与公司可供出售证券相关的活动。有
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摊销 |
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未实现 |
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未实现 |
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成本 |
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收益 |
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损失 |
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公允价值 |
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(单位：千) |
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2020年6月30日 |
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商业票据 |
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公司债券 |
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( |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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2019年12月31日 |
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商业票据 |
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公司债券 |
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资产支持证券 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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8.预付费用和其他流动资产
预付费用和其他流动资产包括以下内容：
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2020年6月30日 |
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2019年12月31日 |
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(单位：千) |
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短期存款 |
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$ |
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$ |
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预付临床用品 |
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投资应收利息 |
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可报销的费用 |
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预付保险 |
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其他 |
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预付费用和其他流动资产总额 |
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$ |
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$ |
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9.应计费用及其他流动负债
应计费用和其他流动负债包括以下各项：
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2020年6月30日 |
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2019年12月31日 |
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(单位：千) |
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应计专业费用 |
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$ |
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$ |
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应计补偿和相关费用 |
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应计临床费用 |
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其他 |
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应计费用和其他流动负债总额 |
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$ |
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$ |
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10
10.股票薪酬
2020年1月，根据2015年综合激励计划(“2015计划”)可供发行的普通股数量增加了
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截至6月30日的三个月， |
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截至6月30日的六个月， |
|
||||||||||
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2020 |
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2019 |
|
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2020 |
|
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2019 |
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(单位：千) |
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研究与发展 |
$ |
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$ |
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$ |
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一般和行政 |
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总计 |
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$ |
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$ |
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截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月和六个月，按奖励类型划分的薪酬支出如下：
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截至6月30日的三个月， |
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截至6月30日的六个月， |
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2020 |
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2019 |
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2020 |
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2019 |
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(单位：千) |
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股票期权 |
$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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员工购股计划 |
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总计 |
$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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|
于截至二零二零年六月三十日止六个月内，本公司授予
2020年4月，本公司授予
2019年，公司授予
在截至2020年6月30日的6个月内，
截至2020年6月30日，
限制性股票单位
于截至二零二零年六月三十日止六个月内，本公司授予
11
11.员工购股计划
2020年1月，根据ESPP可供发行的普通股数量增加了
ESPP被认为是一项补偿计划，相关补偿成本从2月1日至8月1日开始的6个月内支出。截至2020年6月30日的3个月和6个月，与ESPP相关的补偿支出约为$
12.应付贷款
于2020年2月，本公司与Hercules Capital，Inc.订立贷款及担保协议(“贷款协议”)。(“大力神”)，规定最高借款总额不超过#美元。
贷款协议下的借款在2021年10月1日之前按月只计利息偿还。在纯利息付款期过后，贷款协议项下的借款须按月平均偿还本金及累算利息，直至贷款到期日为止，即
贷款协议项下的借款以几乎所有本公司及其子公司的个人财产和除其知识产权以外的其他资产为抵押。贷款协议包括最低现金承诺#美元。
关于贷款协议，本公司须与贷款人订立单独的存款账户控制协议，以完善贷款人对本公司经营账户中现金抵押品的担保权益。在贷款协议下发生违约时，贷款人将有权控制运营账户，并限制本公司访问运营账户和其中的资金。
在截至2020年6月30日的三个月和六个月内，公司确认了$
12
截至2020年6月30日，公司长期债务的本金债务到期日如下：
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数量 |
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2020年剩余时间 |
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2021 |
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2022 |
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2023 |
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**未偿还本金总额 |
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摊销终止费 |
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未摊销债务发行成本 |
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( |
) |
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*总计 |
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13.股东权益
下表列出了截至2020年6月30日的6个月的股东权益变动情况：
|
(单位为千，共享数据除外) |
|
普通股 $0.0001 面值 |
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|
附加 实缴 资本 |
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累积 其他 综合 收入/(亏损) |
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累积 赤字 |
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总计 股东的 权益 |
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股份 |
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数量 |
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截至2019年12月31日的余额 |
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$ |
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$ |
— |
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( |
) |
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ESPP下的股票购买 |
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基于股票的薪酬费用 |
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直接发售所得款项，净额为$ *提供费用。 |
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— |
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— |
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预筹普通股收益 *直接发行认股权证，净额为$ *提供费用。 |
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— |
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— |
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— |
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— |
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重新定价系列1的视为股息 **和2份认股权证 |
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— |
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— |
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— |
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— |
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重新定价系列1和2认股权证 |
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— |
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— |
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( |
) |
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— |
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— |
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( |
) |
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行使股票期权所得收益 |
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— |
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— |
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— |
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短期投资的未实现收益 |
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员工预扣ESPP |
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净损失 |
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— |
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( |
) |
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( |
) |
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截至2020年3月31日的余额 |
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$ |
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$ |
|
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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基于股票的薪酬费用 |
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— |
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— |
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在交易所发行普通股 *申请预先出资的认股权证 |
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演练系列1和系列2认股权证 |
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直接发售所得款项，净额为$ *提供费用。 |
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行使股票期权所得收益 |
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短期投资的未实现收益 |
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员工预扣ESPP |
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净损失 |
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截至2020年6月30日的余额 |
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13
下表列出了年内股东权益的变动情况。三截至的月份六月三十日, 2019:
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(单位为千，共享数据除外) |
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普通股 $0.0001 面值 |
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附加 实缴 资本 |
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累积 其他 综合 收入/(亏损) |
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累积 赤字 |
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总计 股东的 权益 |
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截至2018年12月31日的余额 |
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ESPP下的股票购买 |
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基于股票的薪酬费用 |
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直接发售所得款项，净额为$ *普通股认股权证，$ *费用* |
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预筹普通股收益 *直接发行认股权证，净额为$ **普通股认股权证价格，$ *费用* |
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直接发行普通股认股权证 *产品 |
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短期投资的未实现收益 |
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截至2019年3月31日的余额 |
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基于股票的薪酬费用 |
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与直接发售相关的发售费用 |
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短期投资的未实现收益 |
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员工预扣ESPP |
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行权股票期权收益 |
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净损失 |
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截至2019年6月30日的余额 |
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$ |
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$ |
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于2017年4月，本公司与Cowen and Company，LLC(“Cowen”)订立一项销售协议，根据该协议，本公司可发行及出售我们的普通股股份，总销售收益最高可达$
2019年8月，本公司与Cowen签订了一项新的销售协议，根据该协议，本公司可以发行和出售其普通股股票，总销售收益最高可达$
2019年3月，本公司发布
14
$
该系列认股权证可立即行使。每个系列1认股权证的初始行使价格为$
如果在系列认股权证到期日之前，公司在一项或多项相关交易中出售额外股本或衍生证券，可转换为股本或可为股本行使(定义)，主要是为了以加权平均价格(如下所述)低于#美元筹集资本。
预融资权证和系列权证不得由持有人行使，只要持有人及其关联公司在行使权证后将实益拥有超过
系列认股权证被归类为永久股本的组成部分，并在发行日采用相对公允价值分配法记录。系列认股权证被归类为股权，因为它们是独立的金融工具，可在法律上与股权工具分开，可立即行使，不体现公司回购其股票的义务，并允许持有人在行使时获得固定数量的普通股。此外，该等认股权证不提供任何价值或回报保证。. 公司于2019年3月采用Black Scholes期权定价模型对系列权证进行估值，并确定
2020年1月，该公司出售了
2020年5月，该公司出售了
2020年5月，一名预先出资权证的持有者交换了
15
公司已预留下列与潜在认股权证行使、股票期权行使和员工购股计划相关的普通股供未来发行：
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2020年6月30日 |
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根据预融资权证可发行的普通股 |
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系列1及2认股权证 |
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购买普通股的选择权 |
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员工购股计划 |
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14.关联方交易
该公司的首席执行官兼董事会成员也是MPM资产管理公司的执行合伙人。MPM资产管理公司持有该公司普通股的投资。
16
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第二项。 |
管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析 |
以下信息应与本Form 10-Q季度报告中包含的未经审计财务信息及其注释以及我们于2020年3月5日提交给美国证券交易委员会(SEC)的Form 10-K年度报告中包含的已审核财务信息及其注释一起阅读。
公司概况
我们是一家临床阶段的生物制药公司，正在开发癌症治疗的创新流水线。我们的两个主要候选产品是SNDX-5613和SNDX-6352，或axatilimab。我们正在开发SNDX-5613，目标是薄荷素与混合谱系白血病1(MLL1)蛋白的结合作用，用于治疗MLL重排(MLLr)急性白血病和核磷蛋白1(NPM1)，突变型急性髓系白血病(AML)，以及阻断集落刺激因子1的单克隆抗体axatilimab我们已经取消了Eninostat的开发，Eninostat是我们每周一次的口服小分子I类HDAC抑制剂，将资源集中在推进我们流水线的剩余部分上。我们计划继续利用我们的管理团队和科学合作者的技术和业务专长，授权、收购和开发更多的癌症疗法，以扩大我们的渠道。
到目前为止，我们还没有批准商业销售的产品，也没有从产品销售中获得任何产品收入。我们继续产生巨额研发费用和其他与我们持续运营相关的费用。因此，我们没有，也从来没有盈利，自2005年成立以来，每一个时期都出现了亏损。截至2020年6月30日和2019年6月30日的6个月，我们报告净亏损分别为3230万美元和2920万美元。截至2020年6月30日，我们报告了股东应占净亏损3620万美元。截至2020年6月30日，我们的累计赤字为527.8美元，其中包括基于股票的薪酬、优先股增值和灭绝费的非现金费用。截至2020年6月30日，我们拥有现金、现金等价物和短期投资186.8美元。
在不断演变的2019年冠状病毒(新冠肺炎)大流行期间，我们继续监测我们的日常运营和计划时间表。我们员工以及参与和操作我们临床试验的患者和人员的健康和安全至关重要。到目前为止，新冠肺炎先生没有影响我们的财务指导，也没有改变我们2020年临床数据的时间表。
临床进展
SNDX-5613
2020年8月，我们宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已同意对增强-101协议的第一阶段部分进行几项增强。Augment-101是我们的1/2期开放标签试验，旨在评估口服SNDX-5613的安全性、耐受性、药代动力学和疗效。SNDX-5613是一种高效、高选择性的口服薄荷素抑制剂，用于治疗急性白血病。正如最近报道的那样，基于同时使用强的CYP3A4抑制剂治疗的基础上，Augment-101的第一阶段剂量递增部分被分成两个队列。A组将招募没有接受强CYP3A4抑制剂的患者，而B组将招募接受强CYP3A4抑制剂的患者。
在最初的临床数据的支持下，以及从儿科慈悲使用环境中新出现的数据中获得的新见解的支持下，我们将对试验的第一阶段部分实施以下增强：只针对重新排列的混合血统白血病(MLL-r)和NPM1突变型急性白血病的患者进行登记；如果观察到A组或B组的疗效，则将任何剂量增加的队列回填到总共12名患者；以及扩大1名以上的儿科患者的纳入范围。我们继续预计到2020年底确定推荐的第二阶段剂量，预计在2021年初从修订的第一阶段部分获得完整数据。SNDX-5613最近被FDA授予治疗成人和儿童AML的孤儿药物称号。
我们最近参加了FDA肿瘤药物咨询委员会(PedsODAC)儿科肿瘤学小组委员会(PedsODAC)2020年6月的会议，讨论SNDX-5613在儿科患者中的临床开发计划。可以在FDA的网站上找到PedsODAC会议的重播，该会议旨在改善和鼓励儿科肿瘤学和血液学药物的开发，以及我们的简报包的副本。
在2020年4月举行的2020年美国癌症研究协会(AACR)虚拟年会I上，我们宣布了来自Augment-101试验的初步临床数据。这些数据是首次临床证据表明抑制脑膜素-MLL1相互作用可以诱导MLL-r急性白血病患者的反应。报告还强调了临床前的研究结果，包括发表在“癌症细胞和科学”杂志上的数据，支持单剂脑膜素-MLL抑制作为MLL-r急性白血病和NPM1突变AML的有效干预的潜力。
Axatilimab
在我们评估我们的抗CSF-1R单克隆抗体axatilimab治疗慢性移植物抗宿主病(CGVHD)的1/2期试验中，登记仍在继续。第一阶段继续探索替代剂量和方案，而第一阶段
17
2膨胀剂是以每两周1 mg/kg的剂量评价治疗效果。我们预计将在2020年第四季度公布第一阶段试验的更多结果.
探索axatilimab作为单一疗法和与IMFINZI®(Durvalumab)联合用于局部晚期或转移性实体肿瘤患者的第1阶段试验的数据在AACR虚拟年会I上的两次口头报告中进行了总结。数据表明，axatilimab在实体肿瘤患者中耐受性良好，并提供了其耗尽循环促炎单核细胞的能力的证据。用于实体瘤患者治疗的推荐2期剂量AXATIMAB被确定为单一疗法，并与IMFINZI®(DURVALUMAB)联合使用。
内抑素
2020年5月，我们报告了E2112的最终结果，E2112是由ECOG-ACRIN癌症研究小组进行的、由国家癌症研究所赞助的3期临床试验，该试验评估了研究中的化合物Eninostat(我们的I类HDAC抑制剂)加西美坦对晚期激素受体阳性、人类表皮生长因子受体2阴性(HR+、HER2-)乳腺癌患者的治疗效果。这项试验没有达到主要终点，即证明总体存活率比单独激素治疗有统计学意义上的显着好处。我们已经决定取消Eninostat计划，以便将资源集中在推进我们剩余的流水线上。
新冠肺炎商业动态
我们已经实施了业务连续性计划，旨在应对和缓解持续的新冠肺炎大流行对我们员工和业务的影响。*虽然目前我们没有经历财务影响，但考虑到全球经济放缓、全球医疗体系的整体中断以及与大流行相关的其他风险和不确定性，我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景可能会受到实质性的不利影响。*我们在制定业务连续性计划和应对战略时，将继续密切关注新冠肺炎的情况。2020年3月，我们的员工队伍过渡到远程工作。*我们目前正在考虑重新开放办公室的计划，以允许员工返回办公室，这将基于一种以原则为基础、在设计上本地化的方法，重点是员工安全和最佳工作环境。
供应链
我们正在与我们的第三方制造商、分销商和其他合作伙伴密切合作，以管理我们的供应链活动，并减轻新冠肺炎疫情对我们产品供应的潜在干扰。*我们目前预计2020年将有充足的SNDX-5613和Axatilimab供应。*如果新冠肺炎疫情继续持续较长一段时间，并开始影响联邦快递和邮政递送等基本分销系统，或者如果它导致设施关闭、清洁设施关闭和/或员工不足，我们的供应链可能会受到中断继续我们的临床试验操作。
临床发展动态
在临床开发方面，我们已经采取措施实施远程和虚拟的方法，尽可能包括远程患者监控，以维护患者的安全和试验的连续性，并保持研究的完整性。*我们还没有，但可能会在启动试验地点以及招募和评估患者的能力方面遇到中断或延迟。*随着新冠肺炎大流行的继续，我们预计我们维持患者参加增强-101和cGVHD试验的能力可能会受到影响。*我们还可以看到对供应研究药物、报告试验的能力的影响。*我们还可以看到对供应研究药物、报告试验的能力的影响。*随着新冠肺炎大流行的继续，我们预计我们保持患者登记的能力会受到潜在的影响。*我们还可以看到对供应研究药物、报告试验的能力的影响。*我们还可以看到对供应研究药物、报告试验的能力的影响此外，我们依赖合同研究机构或其他第三方协助我们进行临床试验，我们不能保证他们会因为新冠肺炎大流行而继续及时和令人满意地履行合同职责。此外，如果新冠肺炎大流行持续并持续很长一段时间，我们可能会经历临床开发时间表的重大中断，这将对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生不利影响。
企业发展
凭借强劲的现金余额，我们预计今年将有足够的流动性对我们的业务进行有计划的投资，以支持我们的长期增长战略。*我们相信，截至2020年8月6日的现金、现金等价物和有价证券将为我们目前的运营计划提供至少未来12个月的资金。然而，由于许多我们目前未知的因素，我们的运营计划可能会发生变化，我们可能需要比计划更早地寻求额外的资金，通过公开或私人股本或债务融资、第三方融资、营销和分销安排，以及其他合作、战略联盟和许可安排，或者这些方法的任何组合。然而，新冠肺炎疫情继续迅速演变，已经导致全球金融市场严重混乱。即使这种干扰持续并加深，我们可能会遇到无法获得额外资本的情况。
18
其他财务和公司影响
虽然我们继续评估新冠肺炎大流行是否会对我们的业务运营和财务业绩产生不利影响，但我们的临床开发和监管努力、我们的公司发展目标以及我们普通股的价值和市场，将取决于未来的发展，这些发展具有高度的不确定性，目前无法充满信心地预测，例如大流行的最终持续时间、旅行限制、隔离、社会距离和美国、欧洲和其他国家的企业关闭要求，以及全球采取的控制和治疗疾病的行动的有效性。例如，如果在美国、欧洲和其他国家为控制和治疗疾病而采取的某些部分的远程工作政策由于延长的时间比我们目前预期的要长，我们可能需要重新评估我们今年的优先事项和公司目标。
财务概述
营业收入
到目前为止，我们还没有产生任何产品收入。我们创造收入和盈利的能力取决于我们获得候选产品的市场批准并成功将其商业化的能力。我们截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月和六个月的收入完全来自我们与Kyowa麒麟有限公司(KKC)的许可、开发和商业化协议，根据该协议，我们授予KKC在日本和韩国开发和商业化entinostat的独家许可，或KKC许可协议。2015年，我们从KHK收到了2500万美元的预付款，其中包括股权投资。我们将1730万美元的预付款分配给许可费，这笔费用将在我们的预期业绩期间(目前预计到2029年)按比例确认为收入。预付款余额770万美元分配给KKC购买我们可转换优先股的股票。
2017年10月，KKC招募了第一名日本患者参加Eninostat的当地关键研究，用于治疗激素受体阳性、人表皮生长因子2阴性的乳腺癌。根据KKC许可协议的条款，我们于2017年12月收到KKC为实现开发里程碑而支付的500万美元里程碑付款。
研究与发展
自成立以来，我们主要专注于我们的临床开发计划。研发费用主要包括开发我们的候选产品所产生的成本，包括：
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• |
根据与我们的临床试验相关的协议发生的费用，包括进行临床试验的调查地点和合同研究组织(CRO)的费用； |
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• |
与研发活动相关的员工支出，包括工资、福利、差旅和非现金股票薪酬支出； |
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• |
制造工艺开发、临床用品和技术转让费用； |
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• |
根据我们的许可协议支付许可费和里程碑付款； |
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• |
支付给第三方的咨询费； |
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• |
已分配的设施和间接费用；以及 |
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• |
与监管运营和监管合规性要求相关的成本。 |
内部和外部研究和开发成本在发生时计入费用。我们收到的费用分摊金额被记录为研发费用的减少。某些开发活动(如临床试验)的成本是根据使用我们的供应商提供给我们的数据(如患者登记、临床站点激活或其他信息)完成特定任务的进度评估来确认的。
研发活动是我们商业模式的核心。处于临床开发后期的候选药物通常比处于临床开发早期阶段的候选药物具有更高的开发成本，这主要是因为后期临床试验的规模和持续时间都有所增加。我们计划在可预见的未来继续在研发活动上投入大量资源，同时继续推进我们候选产品的开发。用于外部支出的研发费用将继续增长，而我们预计内部支出将以较慢和更有节制的速度增长。从成立到2020年6月30日，我们已经产生了275.2美元的研发费用。
很难确定我们目前或未来候选产品的临床前计划、临床研究和临床试验的持续时间和完成成本。我们候选产品的临床研究和临床试验的持续时间、成本和时间将取决于各种因素，包括但不限于以下因素：
19
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每位病人的费用； |
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参与的患者数量； |
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场地的数量； |
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进行研究和试验的国家； |
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登记符合条件的病人所需的时间长短； |
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• |
监管机构要求的潜在额外安全监测或其他研究； |
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• |
病人监护的时间长短； |
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• |
候选产品的疗效和安全性；以及 |
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• |
任何监管批准的时间安排和接收。 |
此外，每个候选药物产品的成功概率将取决于众多因素，包括竞争、制造能力和商业可行性。我们候选产品的成功开发具有很大的不确定性。目前，我们无法合理估计在这些潜在候选产品的重大现金净流入可能开始的期间(如果有的话)完成我们候选产品开发剩余工作所需的努力的性质、时间或成本。临床开发时间表、成功概率和开发成本可能与预期大不相同。
一般事务和行政事务
一般和行政费用主要包括员工在执行、财务、业务发展和支持职能方面的与员工相关的费用，包括工资、福利、非现金股票薪酬和差旅费用。其他一般和行政费用包括没有以其他方式分配给研发费用以及会计、税务、法律和咨询服务的设施相关成本。我们预计，随着我们增加员工以支持我们候选产品的持续研发和潜在商业化，未来我们的一般和管理费用将会增加。此外，如果我们认为第一个候选产品有可能获得监管部门的批准，我们预计，由于我们为商业运营做准备，特别是与我们候选产品的销售和营销有关的准备工作，工资和相关费用将会增加。
利息费用
利息支出主要包括我们定期贷款、经营租赁和资本租赁的利息支出。
利息收入
利息收入包括从我们的现金、现金等价物和短期投资余额中赚取的利息收入。
关键会计政策与估算的使用
我们管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们的财务报表为基础的，这些报表是根据美国普遍接受的会计原则编制的。编制这些财务报表要求我们在财务报表中作出影响资产、负债和费用报告金额以及或有资产和负债披露的估计和判断。我们根据历史经验、已知趋势和事件以及各种其他被认为在当时情况下是合理的因素进行估计，这些因素的结果构成对资产和负债的账面价值作出判断的基础，而这些资产和负债的账面价值从其他来源看起来并不明显。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计不同。在作出估计和判断时，管理层采用关键的会计政策。
我们的年度报告中所载的“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”中所描述的关键会计政策没有发生重大变化。
20
运营结果
截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月比较：
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截至6月30日的三个月， |
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增加(减少) |
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2020 |
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2019 |
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$ |
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% |
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(单位：千) |
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收入： |
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许可费 |
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$ |
379 |
|
|
$ |
379 |
|
|
$ |
— |
|
|
|
0 |
% |
|
总收入 |
|
|
379 |
|
|
|
379 |
|
|
|
— |
|
|
|
0 |
% |
|
业务费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
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|
研究与发展 |
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10,943 |
|
|
|
12,290 |
|
|
|
(1,347 |
) |
|
|
-11 |
% |
|
一般和行政 |
|
|
6,046 |
|
|
|
3,463 |
|
|
|
2,583 |
|
|
|
75 |
% |
|
业务费用共计 |
|
|
16,989 |
|
|
|
15,753 |
|
|
|
1,236 |
|
|
|
8 |
% |
|
运营损失 |
|
|
(16,610 |
) |
|
|
(15,374 |
) |
|
|
1,236 |
|
|
|
8 |
% |
|
其他(费用)收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
利息费用 |
|
|
(638 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(638 |
) |
|
|
— |
|
|
利息收入 |
|
|
225 |
|
|
|
501 |
|
|
|
(276 |
) |
|
|
-55 |
% |
|
其他(费用)收入 |
|
|
(39 |
) |
|
|
(43 |
) |
|
|
4 |
|
|
|
-9 |
% |
|
其他(费用)收入合计 |
|
|
(452 |
) |
|
|
458 |
|
|
|
(910 |
) |
|
|
-199 |
% |
|
净损失 |
|
$ |
(17,062 |
) |
|
$ |
(14,916 |
) |
|
$ |
2,146 |
|
|
|
14 |
% |
许可费
在截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月，我们确认了分别来自KKC许可协议的40万美元和40万美元的许可费。
研究与发展
在截至2020年6月30日的三个月里，我们的总研发费用减少了130万美元，降幅为11%，从去年同期的1230万美元降至1090万美元。研究和开发费用的减少主要是由于临床活动减少了190万美元，部分被增加的60万美元的专业费用所抵消。临床活动减少的主要原因是，我们的Enore计划的临床活动减少了30万美元，部分抵消了我们的SNDX-5613计划的临床活动增加了170万美元，axatilimab的临床活动增加了70万美元，以及在2019年实现与Menin计划相关的某些里程碑时确认的400万美元的费用。我们预计，根据临床试验活动、临床制造和其他开发活动的时间安排，研究和开发费用将随季度波动。
研究和开发费用包括以下费用：
|
|
|
截至6月30日的三个月， |
|
|
增加(减少) |
|
||||||||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
|
|
|
(单位：千) |
|
|||||||||||||
|
外部研发费用 |
|
$ |
7,450 |
|
|
$ |
8,747 |
|
|
$ |
(1,297 |
) |
|
|
-15 |
% |
|
内部研发费用 |
|
|
3,493 |
|
|
|
3,543 |
|
|
|
(50 |
) |
|
|
-1 |
% |
|
研发费用总额 |
|
$ |
10,943 |
|
|
$ |
12,290 |
|
|
$ |
(1,347 |
) |
|
|
-11 |
% |
一般事务和行政事务
在截至2020年6月30日的三个月里，我们的一般和行政费用总额增加了250万美元，增幅为75%，从去年同期的350万美元增加到600万美元。一般和行政费用的增加主要是因为商业化前活动增加了120万美元，员工开支增加了110万美元，董事和高级管理人员的保险增加了20万美元。员工支出增加的主要原因是员工人数增加了30万美元，股票薪酬支出增加了80万美元。
利息费用
在截至2020年6月30日的三个月里，利息支出比上年同期有所增加，主要是由于应付贷款的利息支出。
21
利息收入
在截至2020年6月30日的三个月里，利息收入比上年同期增加，主要是由于现金等价物和短期投资的平均余额增加，被较低的利率所抵消。
截至2020年6月30日和2019年6月30日的六个月比较：
|
|
|
截至6月30日的六个月， |
|
|
增加(减少) |
|
||||||||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
|
|
|
(单位：千) |
|
|||||||||||||
|
收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
许可费 |
|
$ |
758 |
|
|
$ |
758 |
|
|
$ |
— |
|
|
|
0 |
% |
|
总收入 |
|
|
758 |
|
|
|
758 |
|
|
|
— |
|
|
|
0 |
% |
|
业务费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研究与发展 |
|
|
20,505 |
|
|
|
23,569 |
|
|
|
(3,064 |
) |
|
|
-13 |
% |
|
一般和行政 |
|
|
11,963 |
|
|
|
7,374 |
|
|
|
4,589 |
|
|
|
62 |
% |
|
业务费用共计 |
|
|
32,468 |
|
|
|
30,943 |
|
|
|
1,525 |
|
|
|
5 |
% |
|
运营损失 |
|
|
(31,710 |
) |
|
|
(30,185 |
) |
|
|
1,525 |
|
|
|
5 |
% |
|
其他收入(费用)： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
利息费用 |
|
|
(1,087 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(1,087 |
) |
|
|
— |
|
|
利息收入 |
|
|
558 |
|
|
|
953 |
|
|
|
(395 |
) |
|
|
-41 |
% |
|
其他费用 |
|
|
(59 |
) |
|
|
14 |
|
|
|
(73 |
) |
|
|
-521 |
% |
|
其他收入总额 |
|
|
(588 |
) |
|
|
967 |
|
|
|
(1,555 |
) |
|
|
-161 |
% |
|
净损失 |
|
|
(32,298 |
) |
|
$ |
(29,218 |
) |
|
$ |
3,080 |
|
|
|
11 |
% |
许可费
在截至2020年6月30日和2019年6月30日的六个月中，我们确认了分别来自KKC许可协议的80万美元和80万美元的许可费。
研究与发展
截至2020年6月30日的6个月，我们的总研发费用从上年同期的2360万美元减少了310万美元，降幅为13%，原因是员工薪酬支出减少了40万美元，安可临床计划的活动减少了280万美元，但这部分被增加的专业费用80万美元，axatilimab的临床和制造活动增加了70万美元，以及与Menin计划相关的活动增加了260万美元所抵消。2019年，我们确认了一笔400万美元的费用，用于实现与梅宁计划相关的某些里程碑。我们预计研究和开发费用将根据临床试验活动、临床制造和其他开发活动的时间不同而波动。
研究和开发费用包括以下费用：
|
|
|
截至6月30日的六个月， |
|
|
增加(减少) |
|
||||||||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
|
|
|
(单位：千) |
|
|||||||||||||
|
外部研发费用 |
|
$ |
13,596 |
|
|
$ |
16,020 |
|
|
$ |
(2,424 |
) |
|
|
-15 |
% |
|
内部研发费用 |
|
|
6,909 |
|
|
|
7,549 |
|
|
|
(640 |
) |
|
|
-8 |
% |
|
研发费用总额 |
|
$ |
20,505 |
|
|
$ |
23,569 |
|
|
$ |
(3,064 |
) |
|
|
-13 |
% |
22
一般事务和行政事务
在截至2020年6月30日的6个月中，我们的总一般和行政费用增加了460万美元，增幅为62%，从上年同期的740万美元增加到1200万美元。一般和行政费用增加的主要原因是商业化前活动增加了220万美元，法律和专业费用增加了20万美元，董事和高级职员保险增加了40万美元，员工补偿成本增加了180万美元。员工支出增加的主要原因是员工人数增加了80万美元，股票薪酬支出增加了100万美元。
利息支出
利息支出主要包括我们定期贷款、经营租赁和资本租赁的利息支出。
利息收入
在截至2020年6月30日的6个月里，由于我们的投资利率降低，利息收入比去年同期有所下降。
流动性与资本资源
概述
截至2020年6月30日，我们拥有现金、现金等价物和短期投资总计1.868亿美元。我们的运营资金主要来自首次公开募股(IPO)、后续股票发行和许可协议的净收益。我们相信，我们目前的现金、现金等价物和短期投资将至少为我们未来12个月的预计运营费用和资本支出需求提供资金。除了我们现有的现金、现金等价物和短期投资外，我们还有资格获得研发资金，并赚取里程碑和其他或有付款，以根据我们的合作协议实现定义的合作目标和某些开发、监管和商业里程碑以及特许权使用费支付。我们赚取这些里程碑和或有付款的能力以及实现这些里程碑的时间主要取决于我们合作者的研发活动的结果，目前还不确定。
2020年5月，我们以每股18.00美元的价格出售了6,388,889股普通股，净收益约为1.079亿美元。
2020年1月，我们以每股8.00美元的最低价格出售了3,036,719股普通股，并预出资认股权证购买了1,338,287股我们的普通股，毛收入约为3,500万美元。在2020年1月发行完成后，我们有5838,287股已发行的预融资认股权证。预先出资的认股权证可以每股0.0001美元的价格转换为普通股。预资资权证使持有者能够在不增加他们在我们普通股中的实益所有权的情况下对我们的普通股进行现金投资，因为与预资资权证相关的普通股股票在认股权证实际行使或可行使之前是不会发行或可发行的，而不会超过预资资权证中规定的所有权限制。2020年5月，一名持有280,335份预融资权证的持有者在无现金交易所行使，获得了280,332股普通股。
2019年3月，我们向某些投资者发行了总计2,095,039股我们的普通股和2,500,000股预资金权证，以购买我们的普通股股票，价格为每股普通股6美元，每股预资金权证5.9999美元。我们出售了普通股和预融资权证的股份，以及两个系列的认股权证，即系列1的认股权证和系列2的认股权证，购买了总计4595,039股我们的普通股。预先出资的认股权证可以每股0.0001美元的价格转换为普通股。每个系列1认股权证的初始行权价为每股普通股12.00美元，每个系列2个认股权证的初始行权价为每股普通股18.00美元，每种情况下都有一定的调整。系列1权证和系列2权证包含一次性行权价格调整。如果我们以低于每股12.00美元的价格出售股票或股票等价物，而我们的第一系列权证和第二系列权证尚未发行，那么这些权证的行使价格将被下调，这将导致我们获得的收益比其他情况下更少，如果当时行使这些权证，可能会导致对我们股东的进一步稀释。作为2020年1月发售的结果，第一系列认股权证的初始行使价格降至每股10.00美元，第二系列认股权证的初始行使价格降至每股13.00美元。2020年5月，3,489,131系列1系列权证和2系列权证的持有人在一次无现金行使中获得了1,512,229股普通股。
新冠肺炎疫情继续快速发展，已经导致全球金融市场严重混乱。但如果中断持续并加深，我们可能会遇到无法获得额外资本的情况，这可能会在未来对我们的运营产生负面影响。
23
贷款和担保协议
2020年2月7日，我们与Hercules Capital，Inc.或Hercules签订了贷款和担保协议或贷款协议，其中规定最高借款总额为3,000万美元，其中包括(I)最多2,000万美元的定期贷款，该贷款于2020年2月7日获得资金；(Ii)经Hercules投资委员会批准，从2020年2月7日至2020年12月15日期间可供借款的额外定期贷款最高为1,000万美元，我们将这笔贷款称为Hercules Capital，Inc.或Hercules Capital，Inc.的贷款和担保协议，其中包括：(I)最多2,000万美元的定期贷款，该贷款于2020年2月7日至2020年12月15日期间提供资金；(Ii)经Hercules投资委员会批准，可供借款的额外定期贷款最高可达1,000万美元贷款协议下的借款在2021年10月1日之前按月只计利息偿还。在只付利息的付款期过后，贷款协议项下的借款按月等额偿还本金和应计利息，直至贷款到期日，即2023年9月1日。贷款协议下的借款按年利率计息，利率为(I)9.85%或(Ii)5.10%加《华尔街日报》，两者以较大者为准 优惠价。截至2020年6月30日，《华尔街日报》的最优惠利率为3.25%。根据我们的选择，我们可以预付所有(但不少于全部)未偿还借款，但需预付保险费。贷款协议项下的借款以我们及其子公司的几乎所有个人财产和除我们的知识产权以外的其他资产为抵押。有关与Hercules的贷款协议的更多信息，请参阅本报告其他部分的我们的简明综合财务报表的附注12。
市场优惠计划
2019年8月，我们与Cowen and Company，LLC或Cowen签订了一项新的销售协议，根据该协议，我们可以根据ATM计划或2019年ATM计划不时发行和出售总销售收入高达5000万美元的普通股。考恩不需要销售任何具体的金额，但作为我们的销售代理，使用与他们正常的贸易和销售实践一致的商业合理的努力。这份协议取代了2017年4月签署的销售协议。根据销售协议出售的股票将根据S-3表格(注册号为第333-233564号)的搁置登记声明进行出售，该声明于2019年9月10日宣布生效。我们的普通股将按出售时的现行市场价格出售，因此，价格可能会有所不同。我们将向考恩支付通过销售协议出售的任何普通股毛收入的最高3%。发行所得(如果有的话)将用于资助我们候选产品的研究和开发，收购或投资于与我们自己的业务、产品或技术互补的业务、产品或技术，尽管截至本招股说明书之日，我们目前没有任何收购计划、承诺或协议，并用于营运资金和一般公司目的。截至2020年6月30日，根据2019年自动取款机计划，仍有5000万美元的普通股可供出售。
2017年4月，我们与Cowen达成了一项销售协议，根据该协议，我们发行和出售了我们的普通股，总销售收入不时高达5000万美元，即2017年自动取款机计划。根据销售协议出售的股票是根据S-3表格(注册号为第333-217172号)的货架登记声明出售的，该声明于2017年4月20日宣布生效。发行所得款项(如果有的话)用于一般企业用途，包括我们药品的研究和开发支出。2019年，在2019年自动取款机计划生效之前，我们出售了140,819股普通股，净收益为90万美元。
未来的资金需求
我们资本的主要用途是，我们预计将继续用于补偿和相关费用、第三方临床研发服务、临床成本、法律和其他监管费用以及一般管理费用。我们的估计是基于可能被证明是不正确的假设，我们可以比目前预期的更早使用我们的资本资源。此外，在临床试验中测试候选药物的过程成本高昂，这些试验的进展时间也不确定。我们无法估计成功完成候选药物的开发和商业化所需的实际金额，也无法估计我们是否或何时可能实现盈利。我们未来的资本需求将视乎很多因素而定，包括：
|
|
• |
我们候选药物的临床试验的启动、进度、时间、成本和结果； |
|
|
• |
向FDA和类似的外国监管机构寻求和获得监管批准的结果、时间和成本，包括这些机构要求我们进行比目前预期更多的试验的可能性； |
|
|
• |
建立、维护、扩大和捍卫我们的知识产权组合范围的成本，包括我们可能被要求支付的任何款项的金额和时间，或者我们可能收到的与许可、准备、提交、起诉、辩护和执行任何专利或其他知识产权相关的费用； |
|
|
• |
我们候选药物的市场接受度； |
|
|
• |
选择、审核和开发制造能力，以及潜在地验证用于商业规模制造的制造地点的成本和时间； |
|
|
• |
获得定价和报销的成本和时间，这可能需要额外的试验来解决药物经济效益问题； |
24
|
|
• |
为我们的候选药物建立销售、营销和分销能力的成本，如果任何一个候选药物获得监管部门的批准，我们决定自己将其商业化； |
|
|
• |
收购、许可或投资其他业务、产品、候选产品和技术的成本； |
|
|
• |
由于持续的新冠肺炎大流行，导致医疗资源从临床试验的进行中分流，包括作为我们临床试验地点的医院和支持我们进行临床试验的医院工作人员的分流； |
|
|
• |
由于联邦或州政府、雇主和其他人就持续的新冠肺炎大流行强加或建议的旅行、隔离或社会距离协议方面的限制，中断了关键的临床试验活动，如临床试验地点监测； |
|
|
• |
我们供应链和运营中断的成本，以及产品制造和供应的相关延迟，这将对我们继续临床试验运营的能力产生不利影响； |
|
|
• |
竞争的技术和市场发展的影响；以及 |
|
|
• |
我们需要实施额外的内部系统和基础设施，包括财务和报告系统，以满足我们作为上市公司的要求。 |
到目前为止，我们还没有批准商业销售的产品，也没有从产品销售中获得任何产品收入。在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过股票发行、债务融资以及来自许可和协作安排的额外资金来满足我们的现金需求。除了我们的合作者根据我们与他们的协议偿还我们的研发费用或支付里程碑付款的任何义务外，我们将不会有任何承诺的外部流动资金来源。
自成立以来，我们在运营中出现了亏损和累计负现金流；截至2020年6月30日，我们累计赤字527.8美元。我们预计，至少在未来几年内，我们将继续蒙受重大损失。我们预计我们的研发费用以及一般和行政费用将继续增加。因此，我们将需要额外的资本来为我们的运营提供资金，我们可以通过出售股权、债务融资或其他来源(包括潜在的合作)来筹集资金。新冠肺炎疫情继续快速发展，已经导致全球金融市场严重混乱。但如果中断持续并加深，我们可能会遇到无法获得额外资本的情况，这可能会在未来对我们的运营产生负面影响。如果我们未来通过出售股权或债务来筹集额外资本，我们股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对我们现有普通股股东的权利产生不利影响的优惠。如果我们未来通过合作安排筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入流或候选药物的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可证。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能需要推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予开发和营销我们本来更愿意自己开发和营销的候选药物的权利。
现金流
以下为现金流摘要：
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|
截至6月30日的六个月， |
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|||||
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2020 |
|
|
2019 |
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||
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|
|
(单位：千) |
|
|||||
|
经营活动中使用的现金净额 |
|
$ |
(37,332 |
) |
|
$ |
(29,356 |
) |
|
投资活动所用现金净额 |
|
|
(97,665 |
) |
|
|
(6,179 |
) |
|
筹资活动提供的现金净额 |
|
|
163,999 |
|
|
|
28,432 |
|
|
现金、现金等价物和限制性现金净增(减)额 |
|
$ |
29,002 |
|
|
$ |
(7,103 |
) |
经营活动中使用的净现金
截至2020年6月30日的6个月，经营活动中使用的现金净额为3730万美元，主要包括经非现金项目调整的3230万美元的净亏损，包括400万美元的股票薪酬，920万美元的营业资产和负债净减少，20万美元的投资摊销和与20万美元定期贷款相关的非现金利息支出。净亏损的增加主要是由于商业化前费用的增加，但被临床试验活动和CMC费用的减少所抵消。营业资产和负债净减少的主要原因是帐目减少。
25
须付的款额为$4.3百万，在……里面预付款和存款增加#美元2.4百万，和应计费用和其他负债减少#美元1.750万美元，递延收入40万美元。
截至2019年6月30日的六个月，运营活动中使用的现金净额为2940万美元，主要包括经非现金项目调整的2920万美元的净亏损，包括290万美元的股票薪酬，270万美元的运营资产和负债净减少，以及40万美元的投资摊销净减少。我们净亏损的减少主要是由于我们的临床试验活动和CMC费用的减少。营业资产和负债减少的主要项目包括应计费用、其他负债和递延收入减少80万美元，应付账款增加80万美元，但预付费用和其他资产增加270万美元抵消了这一减少。
用于投资活动的净现金
截至2020年6月30日的6个月，用于投资活动的现金净额为9770万美元，主要是因为从直接发售的收益中购买了1.311亿美元的可供出售证券，部分抵消了3340万美元的可供出售证券的到期日收益，这些收益将主要用于为下一时期的经营活动提供资金。
截至2019年6月30日的6个月，投资活动中使用的净现金为620万美元，主要是由于购买了5990万美元的可供出售证券，部分被可供出售证券到期日的5370万美元的收益所抵消。
融资活动提供的净现金
截至2020年6月30日的6个月，融资活动提供的现金净额为1.64亿美元，主要来自我们直接配售和后续发行的收益(扣除费用后)1.428亿美元，我们定期贷款的收益1970万美元，行使股票期权的收益140万美元，以及员工参与我们的员工股票购买计划的收益10万美元。
截至2019年6月30日的6个月，融资活动提供的现金净额为2840万美元，主要来自出售我们的普通股股票和预融资认股权证的收益(扣除费用)2740万美元，以及我们的市场发售(扣除折扣和佣金后的净额为80万美元)。
合同义务和承诺
2020年2月7日，我们与Hercules签订了一项贷款协议，其中规定最高借款总额为3,000万美元，包括(I)最多2,000万美元的定期贷款，于2020年2月7日获得资金；(Ii)经Hercules投资委员会批准，从2020年2月7日至2020年12月15日期间可供借款的额外定期贷款最多1,000万美元，我们将其称为第2批预付款。贷款协议下的借款在2021年10月1日之前按月只计利息偿还，如果达到业绩里程碑，则在2022年4月1日之前偿还。在纯利息付款期过后，贷款协议项下的借款将按月等额支付本金和应计利息，直至贷款到期日，即(I)2023年9月1日，或(Ii)业绩里程碑达到后的2024年3月1日。贷款协议项下的借款按年利率计息，利率为(I)9.85%或(Ii)5.10%加华尔街日报最优惠利率，两者以较大者为准。根据我们的选择，我们可以预付所有(但不少于全部)未偿还借款，但需预付保险费。贷款协议项下的借款以我们及其子公司的几乎所有个人财产和除我们的知识产权以外的其他资产为抵押。截至2020年6月30日，根据贷款协议，未偿还的金额为2000万美元。有关与Hercules的贷款协议的更多信息，请参阅本报告其他部分的我们的简明综合财务报表的附注12。
除贷款协议外，与我们于2020年3月5日提交给证券交易委员会的10-K表格年度报告中描述的那些相比，我们的合同义务没有实质性变化。
表外安排
在提交期间，我们没有，目前也没有任何表外安排，正如SEC的规则和法规所定义的那样。
就业法案
2012年4月，“2012年创业法案”(Jumpstart Our Business Startups Act Of 2012)或“就业法案”(JOBS Act)颁布。就业法案第107条规定，新兴成长型公司可以利用延长的过渡期来遵守新的或修订的规定
26
会计准则。因此，新兴成长型公司可以推迟采用某些会计准则，直到这些准则适用于私营公司。我们已不可撤销地选择不利用这一延长的过渡期，因此，我们将在其他上市公司需要采用新的或修订的会计准则的相关日期采用该等准则。
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第三项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
我们的金融工具和财政状况所固有的市场风险，代表了利率不利变动所带来的潜在损失。截至2020年6月30日，我们拥有5,360万美元的现金和现金等价物，包括隔夜投资、计息货币市场基金、商业票据和短期公司债券，以及133.1美元的短期投资，包括商业票据和高评级公司债券。我们对市场风险的主要敞口是利率敏感度，利率敏感度受到美国利率总水平变化的影响。我们投资活动的主要目标是确保流动性和保本，同时使我们从有价证券中获得的收入最大化，而不会显著增加风险。我们已经制定了关于批准的投资和投资期限的指导方针，旨在保持安全和流动性。由于我们的现金等价物的短期到期日，以及我们的短期投资的低风险状况，立即100个基点的利率变化不会对我们的现金等价物和短期投资的公平市场价值产生实质性影响。
在我们与大力神的贷款协议中，我们也有市场风险敞口。我们的贷款协议自发布之日起按浮动利率计息，利率等于(I)9.85%和(Ii)5.10%加“华尔街日报”最优惠利率。截至2020年6月30日，根据贷款协议，未偿还的金额为2000万美元。超过适用最低下限的2020年应付贷款市场利率反向变化100个基点对我们利息支出的影响约为50万美元。
我们不认为通货膨胀和不断变化的价格对我们在本文提出的任何时期的经营结果有重大影响。
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第四项。 |
管制和程序 |
管理层对我们的信息披露控制和程序的评估
我们维持披露控制和程序，旨在确保我们根据1934年“证券交易法”提交或提交的报告中要求披露的信息：(1)在SEC规则和表格中指定的时间段内进行记录、处理、汇总和报告，以及(2)积累并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时做出关于所需披露的决定。
截至2020年6月30日，我们的管理层在我们的首席执行官和首席财务官的参与下，评估了我们的披露控制和程序(如1934年证券交易法规则13a-15(E)和15d-15(E)所定义的)的有效性。我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么完善，都只能为实现其目标提供合理的保证，而管理当局在评估可能的控制和程序的成本效益关系时，必须运用其判断。我们的首席执行官和首席财务官根据上述评估得出结论，截至2020年6月30日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。
财务报告内部控制的变化
我们对财务报告的内部控制在最近一个会计季度没有发生重大影响或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。尽管由于新冠肺炎疫情，我们的员工正在远程工作，但我们的财务报告内部控制没有受到任何实质性的影响。我们正在持续监测和评估新冠肺炎在内部控制方面的情况，以最大限度地减少对内部控制设计和运营有效性的影响。
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第二部分：其他资料
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第(1)项。 |
法律程序 |
在日常业务过程中，我们不时涉及与知识产权、商业安排和其他事宜有关的诉讼、索赔、调查、法律程序和诉讼威胁。虽然这些诉讼和索赔的结果无法确切预测，但截至2020年6月30日，我们没有参与任何实质性的法律或仲裁程序。没有悬而未决的政府诉讼，据我们所知，也没有人打算对我们不利。
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项目71A。 |
危险因素 |
投资我们普通股涉及很高的风险。在决定投资我们的普通股之前，您应该仔细考虑以下有关这些风险的信息，以及本季度报告10-Q表中其他地方出现的其他信息，包括我们的财务报表和与此相关的附注。以下任何风险的发生都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和未来增长前景产生重大不利影响，或者导致我们的实际结果与我们在本报告中所作的前瞻性陈述以及我们可能不时做出的前瞻性陈述中包含的结果大不相同。在这种情况下，我们普通股的市场价格可能会下跌；您可能会损失全部或部分投资。我们不能向您保证下面讨论的任何事件都不会发生。
与我们的工商业有关的风险
新冠肺炎可能会对我们的业务产生不利影响，包括我们的临床试验。
2019年12月，首次报告了导致新冠肺炎的新型冠状病毒株--非典冠状病毒-2，此后被世界卫生组织宣布为大流行。新冠肺炎疫情已导致旅行和其他限制，以减少疾病的传播，包括美国和世界其他国家的州和地方命令，其中包括指示个人在其居住地避难，指示企业和政府机构停止在实物地点的非必要行动，禁止某些非必要的集会，并下令停止非必要的旅行。为了响应这些公共卫生指令和命令，我们已经为我们的员工实施了在家工作的政策。行政命令、就地庇护(“SIP”)命令和我们的在家工作政策的影响可能会对生产力产生负面影响，扰乱我们的业务，并延误我们的临床计划和时间表，其程度部分取决于限制的长度和严重程度，以及对我们在正常过程中开展业务的能力的其他限制。我们运营中的这些以及类似的、可能更严重的中断可能会对我们的业务、运营业绩和财务状况产生负面影响。
虽然新冠肺炎尚未对我们的业务运营产生实质性影响，但与新冠肺炎相关的持续检疫、改善工程和类似的政府订单可能会对我们的业务运营以及我们在美国和其他国家进行临床试验的合同研究机构和第三方制造设施的业务运营产生不利影响。特别是，如果新冠肺炎疫情持续很长一段时间，并开始影响联邦快递和邮政递送等基本分销系统，或者如果它导致设施关闭、卫生设施关闭和/或员工不足，我们可能会遇到供应链和运营中断，以及产品制造和供应方面的相关延误，这将对我们继续临床试验运营的能力产生不利影响。
另外，我们的临床试验可能会受到新冠肺炎大流行的影响。例如，由于医院资源优先用于新冠肺炎大流行，临床站点启动和患者登记可能会延迟。如果隔离阻碍了患者的行动或中断了医疗服务，患者可能无法遵守临床试验方案。同样，我们招聘和留住患者、首席研究人员和现场工作人员的能力也可能有限，因为作为医疗保健提供者，他们可能已经增加了对新冠肺炎的接触，这反过来可能会对我们的临床试验运营产生不利影响。因此，我们可能会在满足我们正在进行和计划中的临床试验的预期时间表方面面临延误。
新冠肺炎的传播在全球范围内造成了广泛的影响，可能会对我们的经济造成实质性的影响。虽然新冠肺炎带来的潜在经济影响及其持续时间可能很难评估或预测，但一场大流行可能会导致全球金融市场严重混乱，降低我们获得资本的能力，这可能会在未来对我们的流动性造成负面影响。此外，新冠肺炎的传播导致的经济衰退或市场回调可能会对我们的业务和我们普通股的价值产生实质性影响。
新冠肺炎的全球大流行继续快速演变。新冠肺炎大流行对我们业务、我们的临床开发和监管工作的影响程度，将取决于高度不确定和无法自信预测的未来发展，例如疫情持续时间、旅行限制、隔离、SIP订单、社会距离要求、美国和其他国家的企业关闭，以及美国和其他国家采取的控制和治疗疾病的行动的有效性。因此，我们还不知道对我们的业务、我们的临床和监管活动、医疗保健系统或全球经济可能造成的延误或影响的全部程度这些影响可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生不利影响。
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此外，持续的新冠肺炎疫情对我们的业务和经营业绩造成不利影响的程度，可能还会增加本“风险因素”一节中描述的许多其他风险和不确定性。
我们可能会在完成或最终无法完成任何候选产品的开发和商业化过程中产生额外成本或遇到延迟。
在获得监管部门批准销售我们的任何候选产品之前，我们或我们的合作者必须进行广泛的试验，以证明候选产品在人体上的安全性和有效性。临床测试费用昂贵，难以设计和实施，可能需要数年时间才能完成，而且结果本身也不确定。一个或多个试验的失败可能发生在测试的任何阶段。临床前研究和早期临床试验的结果可能不能准确预测后来试验的成功，试验的中期结果不一定能预测最终结果。例如，在2020年5月，我们宣布ECOG-ACRIN建议我们，E2112试验没有达到主要终点，即在第三阶段临床试验中，E2112试验没有显示出比单独激素治疗在统计上显著的总体生存益处，我们决定取消Eninostat计划，将资源集中在推进我们流水线的剩余部分上。制药和生物技术行业的一些公司由于缺乏疗效或不可接受的安全性状况，在高级试验中遭受了重大挫折，尽管在早期的试验中取得了令人振奋的结果。
我们目前没有任何销售、营销或分销经验或基础设施。
为了在未来营销任何经批准的候选产品，我们必须建立我们的销售、营销、管理和其他非技术能力，或者与第三方安排执行这些服务，因为我们目前还不具备所有这些能力。为了发展我们的内部销售、分销和营销能力，我们必须在未来投入大量的财务和管理资源。对于我们决定自己执行销售、营销和分销职能的药品，我们可能面临一些挑战，包括：
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我们可能无法吸引和建立一支重要的营销或销售队伍； |
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根据任何特定产品产生的收入，建立、培训和提供对营销或销售队伍的监管的成本可能是不合理的； |
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我们的直接或间接销售和营销努力可能不会成功；以及 |
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药品营销和销售中存在我们从未遇到过的重大法律和监管风险，任何未能遵守销售、营销和分销方面的所有法律和监管要求的行为都可能导致FDA或其他当局采取执法行动，这可能会危及我们营销产品的能力，或者可能使我们承担重大责任。 |
或者，如果获得批准，我们也可以依靠第三方来发布和营销我们的候选产品。我们可能对这些第三方的销售、营销和分销活动的控制有限或没有控制权，我们未来的收入可能取决于这些第三方的成功。此外，如果这些第三方未能遵守所有适用的法律或法规要求，FDA或其他政府机构可能会采取可能危及他们和我们营销我们候选产品的能力的执法行动。
我们目前正在开发几种候选产品。如果我们不能成功完成候选产品的临床开发，获得监管部门的批准，并将其商业化，我们的业务前景将受到严重损害。
我们的财务成功将在很大程度上取决于我们有效和有利可图地将我们的候选产品商业化的能力。为了将我们的候选产品商业化，我们将被要求获得监管部门的批准，以确定每个产品都足够安全和有效。我们候选产品的临床和商业成功将取决于许多因素，包括以下因素：
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正在进行的新冠肺炎大流行对临床开发过程的各个方面和阶段的直接和间接影响，包括对我们临床试验的预期场地启动、登记和参与的潜在影响； |
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由于持续的新冠肺炎大流行，医疗资源从临床试验的进行中大幅重新排序和转移，包括作为我们临床试验地点的医院和支持我们进行临床试验的医院工作人员的分流； |
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及时完成SNDX-5613在复发/难治性急性白血病患者中的1/2期临床试验； |
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及时完成单药治疗慢性移植物抗宿主病(CGVHD)的1a/2期临床试验； |
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及时完成SNDX-5613和Aaxatilimab未来的任何临床试验； |
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中断关键临床试验活动，如临床试验地点监测，由于旅行、隔离或社会距离协议的限制，由联邦或州政府、雇主和其他人强加或建议与正在进行的新冠肺炎大流行； |
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是否应美国食品及药物管理局或外国监管当局的要求进行额外的临床试验； |
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我们所有临床试验中药物不良反应的流行率和严重程度； |
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能够证明我们的候选产品针对其建议的适应症的安全性和有效性，并及时从FDA和外国监管机构获得必要的上市批准； |
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在我们的候选产品的临床试验中成功地达到终点； |
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达到并保持遵守所有适用的法规要求； |
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替代疗法和竞争性疗法的可获得性、感知优势、相对成本、相对安全性和相对有效性； |
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我们自己或我们潜在的战略合作伙伴在美国和海外的营销、销售和分销战略和运营的有效性； |
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我们第三方合同制造商生产试验用品的能力，以及开发、验证和维护符合cGMP的商业可行制造工艺的能力； |
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我们有能力在美国和国外成功地将我们的候选产品商业化，无论是单独还是与其他公司合作；以及 |
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我们有能力在我们的候选产品中实施我们的知识产权。 |
如果我们的候选产品不能获得监管部门的批准，我们将无法产生产品销售，这将对我们的业务和我们的前景产生实质性的不利影响。
我们开发sndx-5613的策略已经通过了有限的临床测试，我们可能无法证明该药物具有良好的耐受性，并为患者提供了足够的临床益处。.
研究表明，某些急性白血病，如混合血统白血病-重排，或MLLr，白血病和核磷蛋白1，或NPM1，突变型急性髓系白血病，或AML，是由参与转录的核蛋白Menin与MLL1蛋白的N端(一种组蛋白甲基转移酶)相互作用驱动的。在NMP1突变型AML中，与Menin的相互作用是通过野生型MLL1蛋白发生的，而在MLLr急性白血病中，这种相互作用是通过MLL1的突变形式发生的，MLLr是一种融合蛋白。MLLr是混合谱系白血病蛋白-1或MLL1的N端与一系列信号分子和核转录因子之间罕见的自发融合的结果。这种融合产生一个异常的转录程序，驱动白血病转化。在临床前动物模型中，脑膜素-MLL-γ相互作用的小分子抑制剂，如SNDX-5613，结合并阻断了脑膜素与MLLr或MLL1的相互作用，在含有MLL融合或NPM1突变的多个白血病异种移植模型中显示出深刻而持久的单药治疗效果。我们开发SNDX-5613的策略是在MLL-r白血病患者中进行1/2期临床试验，并评估复发/难治性急性白血病。试验的第一阶段正在评估SNDX-5613的安全性、耐受性和药代动力学，并试图确定推荐的第二阶段剂量。试验的第一阶段是开放标签的，我们已经并可能在未来不时公布反映极少数患者的结果，这些患者可能无法准确预测稍后试验或后续试验的安全性或有效性结果。第二阶段部分将根据完全缓解率的定义评估SNDX-5613的疗效, 在三个扩展队列中招募成年MLL-r急性淋巴细胞白血病(ALL)、MLL-r急性髓系白血病(AML)和NPM1突变型AML患者。如果我们最初的临床数据支持我们的假设，我们计划在一个或多个这些适应症中继续开发SNDX-5613。然而，目前我们还没有充分证明SNDX-5613在患者中有良好的风险效益，我们可能无法建立足够的疗效来保证这些适应症中的一个或多个继续开发。
我们开发Aaxatilimab的策略已经通过了有限的临床测试，我们可能无法证明这种药物具有良好的耐受性，并为患者提供了临床益处。
临床前研究表明，CSF-1/CSF-1R信号通路可能是供体来源的巨噬细胞扩增和浸润的关键调控通路，介导了移植物抗宿主病(CGVHD)的疾病过程。非临床研究和对患者样本的分析表明，cGVHD炎症性疾病的过程是宿主和供体免疫细胞(包括B细胞)和调节性T细胞与靶组织中M2分化的巨噬细胞之间复杂相互作用的结果，这些细胞似乎代表了常见的远端纤维化介质。因此，我们假设一种CSF-1R信号抑制剂，如
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Axatilimab可能在cGVHD的治疗中作为一种单一治疗药物发挥有意义的作用。我们的方法是用axatilimab在cGVHD活动期患者中进行一期临床试验，这些受试者至少有两条先前的治疗路线失败。如果我们最初的临床数据支持我们的假设，我们计划在这个适应症上继续开发Aaxatilimab。然而，到目前为止，我们还没有充分证明Aaxatilimab在患者中具有良好的风险效益，我们可能无法建立足够的疗效来保证这一适应症的继续发展。
我们不时宣布或公布的临床试验的临时顶线和初步数据可能会随着更多患者数据的出现而发生变化，并受到审计和验证程序的约束，这可能会导致最终数据发生重大变化。
我们可能会不时公布临床试验的临时顶线或初步数据。例如，在2020年4月，我们宣布了SNDX-5613的1/2期临床试验的中期数据。我们可能完成的临床试验的中期数据面临这样的风险，即随着患者登记的继续和更多患者数据的获得，一个或多个临床结果可能会发生实质性变化。初步或最重要的数据也仍然要接受审计和核实程序，这可能会导致最终数据与我们之前公布的初步数据有很大不同。初步或最重要的数据可以包括例如关于登记在临床试验中的一小部分患者的数据，并且这种初步数据不应被视为指示、相信或保证登记在这种临床试验中的其他患者将获得类似的结果，或者来自这些患者的初步结果将被维持。因此，在最终数据可用之前，应谨慎看待中期和初步数据。初步或中期数据与最终数据之间的差异可能会严重损害我们的业务前景，并可能导致我们普通股的交易价格大幅波动。
我们可能无法转移、鉴定和验证用于确定外周血单核细胞水平的检测方法，该检测方法将与未来的非小细胞肺癌(NSCLC)试验注册一起使用。
2018年10月，我们宣布，我们正在进行一项针对非小细胞肺癌患者的注册试验，这些患者的疾病在以铂为基础的联合化疗和PD-1拮抗剂治疗后都有所进展。我们设计了这项试验，既验证了经典的单核细胞生物标志物，又证明了内抑素加用药的联合治疗凯特鲁达在高单核细胞人群中优于标准护理化疗。这项试验将要求患者在治疗前检测循环经典单核细胞水平，然后再将他们分配到试验的适当组。我们的学术合作者用来确定经典单核细胞循环水平的分析还没有开发或验证到FDA可能要求的患者选择的资格。我们正在努力测量循环中的细胞水平，包括单核细胞，但我们可能无法成功地转移、鉴定和验证一种用于确定FDA可以接受的外周血单核细胞水平的检测方法。在2020年5月E2112试验的负面结果之后，我们决定取消Eninostat计划，将资源集中在推进我们流水线的剩余部分上。
如果我们或我们的合作者无法招募患者参加临床试验，这些临床试验可能不会及时完成，甚至根本不能完成。
临床试验的及时完成在很大程度上取决于患者的登记情况。影响患者登记的因素很多，包括：
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持续的新冠肺炎大流行的直接和间接影响； |
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对我们的候选产品在临床开发或商业上相对于其他化合物的相对有效性的看法； |
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不断发展的治疗癌症患者的护理标准； |
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患者群体的大小和性质，特别是在孤儿适应症的情况下，如MLL-r急性白血病； |
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招募的临床试验地点的数量和地点； |
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与其他组织或我们自己的临床试验竞争临床试验地点或患者； |
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试验的资格和排除标准； |
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试验的设计； |
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取得及维持病人同意的能力；及 |
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注册的受试者将在完成之前退学的风险。 |
由于上述因素，我们或我们的合作者的临床试验可能不能及时完成或根本不能完成的风险。
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Kyowa麒麟有限公司(KKC)、Eddingpharm投资有限公司(Eddingpharm Investment Company Limited)或Eddingpharm以及任何其他当前或未来的分许可人的行为可能会对我们的业务产生不利影响。
我们目前将Eninostat再许可给第三方，以便在某些外国司法管辖区进行开发和商业化。具体地说，我们与KKC签订了再许可协议，根据该协议，我们授予KKC在日本和韩国开发和商业化Eninostat的独家再许可，并与Eddingpharm签订了再许可协议，根据该协议，我们向Eddingpharm授予了在中国和部分亚洲国家开发和商业化Eninostat的独家再许可。KKC、Eddingpharm和其他现有或未来的分许可人在各自管辖范围内进行的任何临床试验都可能产生负面结果，而这反过来又可能对美国和世界其他地区用于开发和商业化的Eninostat的开发产生重大不利影响。
我们依赖UCB Biophma Sprl或UCB来遵守我们的axatilimab许可协议的条款。
我们的商业成功还取决于我们开发、制造、营销和销售Aaxatilimab的能力。2016年7月，我们签署了UCB许可协议，根据该协议，我们获得了Aaxatilimab的全球可再许可的独家许可，Aaxatilimab是一种IND就绪的抗CSF-1R单克隆抗体。根据联合银行的许可协议，我们依赖联合银行履行其职责并与我们合作。UCB可能不会履行其在UCB许可协议下的义务或以其他方式与我们合作。我们无法控制联合银行是否会将必要的资源投入到联合银行许可协议下的义务上，也无法控制其履行义务的时间。此外，根据UCB许可协议授予我们的某些权利是由UCB从第三方获得内部许可的。我们依赖UCB保持适用的第三方许可协议的全部效力，其中可能包括不在我们控制范围内的活动和履行义务。如果这些第三方许可协议中的任何一项终止，我们开发、制造、商业化或销售axatilimab的某些权利也可能终止。任何这些事件的发生都可能对Aaxatilimab的开发和商业化产生不利影响，并对我们的业务造成实质性损害。
我们可能被要求将我们候选产品的开发和商业化的重要权利和控制权让给我们当前或未来的合作者。
我们的协作，包括我们未来达成的任何战略协作，都可能使我们面临许多风险，包括：
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我们可能需要承担大量的运营、财务和管理资源的支出； |
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我们可能会被要求发行股权证券，这将稀释我们现有股东的所有权百分比； |
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我们可能被要求承担大量的实际或或有负债； |
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我们可能无法控制我们的战略合作伙伴投入到候选产品开发或商业化的资源数量和时间； |
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战略合作者可以推迟临床试验，提供不足的资金，终止临床试验或放弃候选产品，重复或进行新的临床试验，或要求候选产品的新版本进行临床测试； |
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战略合作伙伴不得进一步开发和商业化因战略合作安排而产生的产品，或者可以选择停止研发计划； |
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战略合作伙伴可能没有投入足够的资源来营销和分发我们的候选产品，从而限制了我们从这些产品中获得的潜在收入； |
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我们与我们的战略合作伙伴之间可能会发生纠纷，导致我们候选产品的研究、开发或商业化的延迟或终止，或者导致昂贵的诉讼或仲裁，分散管理层的注意力并消耗资源； |
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战略合作者可能会遇到财务困难； |
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战略合作伙伴可能无法正确维护或捍卫我们的知识产权，或可能以可能危及或使我们的专有信息无效或使我们面临潜在诉讼的方式使用我们的专有信息； |
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战略协作者业务战略的业务合并或重大变化也可能对战略协作者在任何安排下履行其义务的意愿或能力产生不利影响； |
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战略合作伙伴可以决定独立开发或与其他人(包括我们的竞争对手)合作开发竞争产品候选产品；以及 |
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战略合作伙伴可以终止协议或允许其到期，这将延迟开发，并可能增加开发我们的候选产品的成本。 |
我们可能会探索可能永远不会实现或可能失败的战略合作。
我们可能会定期探索各种可能的战略协作，以努力获得更多候选产品或资源。目前，我们无法预测这样的战略合作可能采取什么形式。我们在寻找合适的战略合作伙伴方面可能会面临激烈的竞争，而战略合作的谈判和记录可能会非常复杂和耗时。我们可能会进入我们随后不再希望追求的战略合作，我们可能无法以可接受的条件谈判战略合作，或者根本无法谈判。我们无法预测我们何时(如果有的话)会加入任何额外的战略合作，因为与建立这些合作相关的许多风险和不确定性。
FDA和外国监管机构的监管审批过程冗长、耗时，而且本质上是不可预测的。我们无法为我们的候选产品获得监管部门的批准，这可能会损害我们的业务。
获得FDA和外国监管机构批准所需的时间是不可预测的，但通常需要在临床前研究和临床试验开始后多年，并取决于许多因素，包括监管机构的相当大的酌情权。此外，在候选产品的临床开发过程中，批准政策、法规或获得批准所需的临床数据的类型和数量可能会发生变化，并且可能因辖区而异。我们的任何候选产品都没有获得监管部门的批准，我们现有的产品候选产品或未来的任何产品候选产品也可能永远不会获得监管部门的批准。
由于持续的新冠肺炎疫情，我们与监管部门互动的时间可能会因以下原因而延迟：政府雇员旷工，无法进行与监管批准相关的计划实物检查，或监管机构将注意力转移到其他疗法或与新冠肺炎相关的其他活动的批准上，这可能会推迟预期的批准决定，或者推迟或限制我们提交计划的监管提交文件或获得新产品批准的能力。此外，我们的候选产品可能由于其他原因而无法获得FDA或外国监管机构的监管批准，包括但不限于：
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未能证明我们的候选产品是安全有效的； |
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临床试验未能达到批准所需的主要终点或统计显著性水平； |
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未能证明候选产品的临床和其他益处大于其任何安全风险； |
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与我们对临床前研究或临床试验数据的解释不一致； |
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不同意我们或我们的合作者试验的设计或实施； |
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从我们的候选产品试验中收集的数据不足，无法支持提交和提交保密协议或其他提交文件，或者无法获得监管部门的批准； |
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未能获得我们与其签订临床和商业供应合同的第三方制造商的制造和测试流程或设施的批准； |
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不论临床试验结果如何，因护理标准改变而收到咨询委员会的否定意见；或 |
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审批政策或法规的变化，使我们的临床前和临床数据不足以审批。 |
FDA或外国监管机构可能需要更多信息，包括额外的临床前或临床数据，以支持批准，这可能会推迟或阻止批准和我们的商业化计划，或者可能导致我们决定放弃我们的开发计划。即使我们获得批准，监管机构也可能会批准我们的一个或多个候选产品用于比我们要求的更有限的患者群体，可能会根据昂贵的上市后试验的表现而批准，可能会强制实施风险评估和缓解策略或REMS，或者外国监管机构可能会要求建立或修改类似的策略，例如，可能会限制我们一个或多个候选产品的分销，并对我们施加繁重的实施要求，或者可能批准的标签不包括成功商业化所需或所需的标签声明。所有这些都可能会限制我们将候选产品成功商业化的能力。
我们的候选产品可能无法在医生、患者、医疗保健付款人和医疗界的其他人中获得足够的市场接受度，从而无法在商业上取得成功.
即使我们的候选产品获得监管部门的批准，它们也可能无法在医生、患者、医疗保健付款人和医学界其他人中获得足够的市场接受度。我们的商业成功还取决于第三方付款人(包括政府付款人)的承保范围和足够的报销，这可能很难获得或耗时，范围可能有限，并且可能不会在我们可能寻求营销我们的候选产品的所有司法管辖区获得。市场接受程度将视乎多项因素而定，包括：
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试验证明的有效性和安全性； |
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推介市场的时机和有竞争力的产品； |
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产品候选获得批准的临床适应症； |
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医生、诊所和患者接受该产品候选为安全有效的治疗方法； |
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我们的候选产品相对于替代疗法的潜在优势和感知优势； |
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与替代治疗相关的治疗费用； |
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定价以及包括政府当局在内的第三方付款人的承保范围和适当补偿的可获得性； |
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相对方便和容易管理； |
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不良事件发生的频率和严重程度； |
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销售和市场推广工作的成效；以及 |
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与我们的候选产品有关的不利宣传。 |
如果我们的候选产品获得批准，但没有达到医生、医院、医疗保健付款人和患者足够的接受度，我们可能无法产生足够的收入来实现或保持盈利。
我们依赖第三方供应商为我们的候选产品制造和分销我们的临床药物供应，我们打算依靠第三方进行候选产品的商业制造和分销，我们预计将依靠第三方制造和分销任何未来候选产品的临床前、临床和商业供应。
我们目前没有，也没有计划获得制造或分销临床前、临床或商业数量的药物物质或药物产品(包括我们现有的候选产品)的基础设施或能力。虽然我们预计在可预见的未来将继续依赖第三方制造商，但我们无法直接控制这些制造商是否有能力保持足够的制造能力和能力来满足我们的需求，包括质量控制、质量保证和合格的人员。此外，公共卫生流行病，如全球性的新冠肺炎大流行，可能会影响我们现有或未来制造商履行对我们义务的能力。
我们依赖我们的第三方制造商来遵守cGMP，并生产活性药物物质和成品药物。我们的第三方制造商用于生产用于商业销售的药品和药品的设施必须得到FDA或其他相关外国监管机构的批准，检查将在我们向适用的监管机构提交NDA或相关外国监管文件后进行。如果我们的第三方制造商不能成功制造符合我们规格和/或FDA或外国监管机构严格监管要求的材料，他们将无法确保和/或保持对其制造设施的监管批准。此外，这些第三方制造商还与其他公司合作供应和/或制造
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这也使我们的第三方制造商在生产此类材料和产品时面临监管风险。因此，未能达到生产这些材料和产品的监管要求，也可能影响第三方制造商工厂的监管许可。如果FDA或外国监管机构不批准这些设施用于生产我们的候选产品，或者如果它将来撤回批准，我们可能需要寻找替代的制造设施，这将阻碍或延迟我们开发、获得监管机构批准或营销我们的候选产品的能力(如果获得批准)。
即使我们的产品候选获得了监管部门的批准，他们仍可能面临未来的发展和监管方面的困难。
即使我们的候选产品获得了监管机构的批准，它们也将受到FDA和外国监管机构的持续要求，这些要求涉及安全和其他上市后信息的制造、质量控制、进一步开发、标签、包装、储存、分销、安全监控、进出口、广告、促销、记录保存和报告。FDA和外国监管机构将继续密切监测任何产品的安全状况，即使在批准后也是如此。如果FDA或外国监管机构在候选产品获得批准后意识到新的安全信息，他们可能会要求更改标签或建立REMS或类似战略，对其指示的用途或营销施加重大限制，或对可能代价高昂的批准后研究或上市后监督施加持续要求。
此外，药品制造商及其设施要接受FDA和其他监管机构的持续审查和定期检查，以确保符合cGMP法规和标准。如果我们或监管机构发现产品存在以前不为人知的问题，例如意外严重程度或频率的不良事件，或生产该产品的设施存在问题，监管机构可能会对该产品、制造设施或我们施加限制，包括将该产品从市场上召回或暂停生产，或者我们可能会从分销中召回该产品。如果我们或我们的第三方制造商未能遵守适用的监管要求，监管机构可以：
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出具警告信或者无标题函的； |
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强制修改宣传材料或要求我们向医疗从业者提供更正信息； |
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要求我们签订同意法令，其中可以包括施加各种罚款、报销检查费用、具体行动所需的到期日以及对不遵守规定的处罚； |
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申请禁制令或者处以民事、刑事处罚或者罚款的； |
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暂停或者撤销监管审批； |
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暂停任何正在进行的临床试验； |
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拒绝批准待处理的申请或对我们提交的申请的补充； |
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暂停或限制运营，包括成本高昂的新制造要求；或 |
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扣押、扣留产品，或者拒不允许产品进出口的。 |
上述任何事件或处罚的发生可能会抑制我们将候选产品商业化并从销售中获得收入的能力。
在美国获得批准的任何候选产品的广告和推广都将受到FDA、司法部、卫生与公众服务部监察长办公室、州总检察长、国会议员、其他政府机构和公众的严格审查。违规行为，包括宣传我们的产品用于未经批准(或标签外)的用途，可能会受到政府的强制执行函、调查和调查，以及民事和刑事制裁。此外，外国监管机构将严格审查在各自管辖范围内获得批准的任何候选产品的广告和促销活动。
在美国，从事不允许将我们的产品用于标签外用途的促销活动还可能使我们面临联邦和州法规下的虚假索赔诉讼，这可能导致行政、民事和刑事处罚、损害赔偿、罚款、返还、个人监禁、被排除在参加联邦医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划之外、削减或重组我们的业务以及实质性限制公司促销或分销药品的方式的协议。这些虚假索赔法规包括但不限于联邦民事虚假索赔法案，该法案允许任何个人代表联邦政府对个人或实体(包括制药或生物制药公司)提起诉讼，指控其明知提交了虚假或欺诈性索赔，或导致提交此类虚假或欺诈性索赔，以供联邦医疗保险(Medicare)或医疗补助(Medicaid)等联邦计划支付或批准。这些“虚假索赔法案”针对制药和生物制药公司的诉讼在数量和广度上都大幅增加，导致了几项关于某些销售做法的重大民事和刑事和解，包括促进标签外药物的使用，涉及罚款超过10亿美元。诉讼的增加增加了制药公司不得不为
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虚假索赔诉讼，支付和解罚款或恢复原状，同意遵守繁重的报告和合规义务，并被排除在参加联邦医疗保险、医疗补助和其他联邦和州医疗保健计划之外。如果我们或我们可能聘用的任何合作伙伴不合法推广我们批准的产品，我们可能会受到此类诉讼，这将对我们的业务、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。
我们的候选产品可能会导致不良副作用或具有其他特性，可能会延迟或阻碍其监管审批，限制其批准使用的商业范围，或在任何上市审批后导致重大负面后果。
我们的候选产品引起的不良副作用可能会导致试验中断、延迟或停止，并可能导致更严格的标签，或者FDA或其他外国监管机构推迟或拒绝监管批准。临床试验的结果可能显示副作用或其他意想不到的特征的严重程度和盛行率很高且不可接受。在这种情况下，试验可能会暂停或终止，或者FDA或外国监管机构可能会拒绝批准我们的任何或所有目标适应症的候选产品。与药物相关的副作用可能会影响患者招募或登记受试者完成试验的能力，或导致潜在的产品责任索赔。这些情况中的任何一种都可能损害我们的业务、财务状况和前景。
此外，如果我们的候选产品获得市场批准，而我们或其他人后来发现了不良副作用，可能会导致一些潜在的重大负面后果，包括：
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我们可以暂停该产品的销售，或者撤回或召回该产品； |
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监管部门可以撤销审批； |
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监管部门可能要求在产品标签上附加警告； |
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FDA或其他监管机构可能会发布安全警报、亲爱的医疗保健提供者信函、新闻稿或其他包含有关产品警告的通信； |
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FDA可能要求建立或修改REMS，或外国监管机构可能要求建立或修改类似的战略，例如，可能限制产品的分销，并对我们施加繁重的实施要求； |
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监管部门可能会要求我们进行上市后研究； |
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我们可能会因对受试者或患者造成的伤害而被起诉并承担责任；以及 |
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我们的声誉可能会受损。 |
这些事件中的任何一项都可能阻止我们实现或保持市场对我们的候选产品用于有针对性的适应症的接受程度，或者如果获得批准，对其商业前景造成实质性损害，并可能损害我们的业务、运营结果和前景。
如果我们不能获得国际司法机构的监管批准，我们将无法在美国以外的地方销售我们的候选产品。
为了在其他司法管辖区营销和销售我们的候选产品，我们必须在这些司法管辖区获得单独的营销批准，并遵守其众多且各不相同的法规要求。我们可能不会及时获得外国监管部门的批准，或者根本不会。审批程序因国家而异，可能涉及额外的测试。获得批准所需的时间可能与获得FDA批准所需的时间有很大不同。美国以外的监管审批过程通常包括与获得FDA批准相关的所有风险。此外，在美国以外的许多国家，在监管机构批准产品在该国销售之前，必须先获得产品报销批准。获得外国监管批准和遵守外国监管要求可能会给我们带来重大延误、困难和成本，并可能推迟或阻止我们的候选产品在某些国家/地区的推出。此外，在一个国家进行的临床试验可能不会被其他国家的监管机构接受，一个国家的监管批准不能确保在任何其他国家获得批准，而在一个国家未能或延迟获得监管批准可能会对其他国家的监管批准过程产生负面影响。如果我们不能获得外国监管机构对我们候选产品的批准，可能会对这些候选产品的商业前景产生负面影响，我们的业务前景可能会下降。此外，如果监管部门批准我们的候选产品，稍后可能会撤回。如果我们未能遵守国际司法管辖区的法规要求并获得适用的营销批准, 我们的目标市场将会减少，我们为候选产品充分发挥市场潜力的能力将受到损害，我们的业务可能会受到不利影响。
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我们面临着来自其他生物技术和制药公司的激烈竞争，如果我们不能有效竞争，我们的经营业绩将受到影响。
即使我们的任何候选产品获得了监管部门的批准，这些候选产品在相关适应症上也将面临来自其他疗法的竞争。例如，慢性移植物抗宿主病历来是通过标签外治疗来管理的。然而，在2017年，ibrutinib(IMBRUVICA®)成为cGVHD患者在一种或多种系统治疗失败后获准使用的第一种药物。KD-025和Ruxolitinib(雅卡菲(®)，最近分享了治疗类固醇难治性cGVHD患者的注册指导试验的积极结果，如果获得批准，还可能与axatilimab竞争。
SNDX-5613正在开发用于治疗患有MLL-r ALL、AML和NPM1突变AML的成人和儿童患者。目前，还没有针对这些确定的人群批准的药物，患者使用为普通AML和所有人群开发的标准护理治疗方案进行管理。虽然有其他类似人群的药物处于早期开发阶段，SNDX-5613有可能成为MLLr ALL、MLLr AML和/或NPM1突变AML患者的第一种明确的治疗方法。
我们的许多现有或潜在竞争对手比我们拥有更多的财力、技术和人力资源，在发现和开发候选产品、获得FDA和其他监管机构对产品的批准以及这些产品的商业化方面拥有更丰富的经验。我们的竞争对手可能比我们更成功地获得FDA对药物的批准，并获得广泛的市场接受。我们竞争对手的药物可能比我们可能商业化的任何药物更有效或更有效地营销和销售，并可能使我们的候选产品过时或没有竞争力，然后我们才能收回开发和商业化任何候选产品的费用。我们的竞争对手也可能比我们更快地获得FDA或其他监管机构对其产品的批准。我们预计，随着新药进入市场和先进技术的出现，我们将面临激烈和日益激烈的竞争。
我们相信，我们成功竞争的能力，除其他因素外，将视乎：
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我们的候选产品相对于市场上的产品和第三方正在开发的候选产品的有效性和安全性； |
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我们的候选产品完成临床开发并获得上市批准所需的时间； |
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如果我们的候选产品获得监管部门的批准，我们就有能力将它们商业化； |
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我们候选产品的价格，包括与品牌或仿制药竞争对手的比较； |
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私人和政府医疗保险计划(包括医疗保险)是否提供覆盖范围和足够的报销水平；以及 |
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如果我们的候选产品获得监管部门的批准，我们有能力进行商业批量生产。 |
即使我们的候选产品获得了监管部门的批准，我们竞争对手的产品的可用性和价格也可能会限制我们的需求和我们能够收取的价格。如果价格竞争或医生不愿改用现有治疗方法，或者如果医生改用其他新药或生物制品，或选择将我们的药物保留为在有限情况下使用，我们可能无法实施我们的商业计划。
我们将Eninostat与免疫检查点抑制剂相结合的策略进行了有限的临床测试，如果我们恢复这一临床测试，我们可能无法证明该组合具有良好的耐受性，并从该组合中显示出额外的临床益处。
我们和其他人进行的临床前研究表明，将Eninostat与免疫检查点抑制剂(包括PD-1途径拮抗剂)相结合，以增强免疫系统检测和消除肿瘤细胞的能力是一个强有力的理论基础。我们的方法是在已知对PD-1通路拮抗剂有反应的肿瘤患者中进行1期和2期临床试验，并评估Eninostat与PD-1通路拮抗剂联合使用的安全性和有效性。我们最初的临床数据支持我们的假设，因为我们已经看到恩替诺斯特联合培溴利珠单抗在转移性黑色素瘤和非小细胞肺癌患者中的临床益处。然而，我们还没有充分证明这种联合用药在患者中具有良好的风险效益，我们可能无法建立疗效来保证监管提交或批准。在2020年5月E2112与依西美坦联合使用的E2112试验出现负面结果后，我们决定取消Eninostat计划，将资源集中在推进我们流水线的剩余部分上。
我们的员工、顾问和合作者可能从事不当行为或其他不当活动，包括内幕交易和不遵守监管标准和要求。
我们面临员工、顾问、分销商和合作者可能从事欺诈或非法活动的风险。这些当事人的不当行为可能包括故意、鲁莽或疏忽的行为或披露未经授权的活动。
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违反美国FDA和非美国监管机构法规的法律，包括要求向这些监管机构报告真实、完整和准确信息的法律，美国和国外的制造标准、医疗欺诈和滥用法律法规，或者要求真实、完整和准确报告财务信息或数据的法律。特别是，医疗保健行业的销售、营销和商业安排，包括药品销售，都受到旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律法规的约束。这些法律法规可能会限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他业务安排。并非总是能够识别和阻止我们的员工和其他第三方的不当行为，我们为检测和防止此类活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或不可管理的风险或损失，或保护我们免受因未能遵守这些法律或法规而引起的政府调查或其他行动或诉讼。如果对我们采取了任何此类行动，而我们未能成功地为自己辩护或维护我们的权利，这些行动可能会导致施加巨额罚款或其他制裁，包括施加民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、交还、个人监禁、可能被排除在参加联邦医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划之外、如果我们受到公司诚信协议或其他协议的约束，以解决有关不遵守这些法律的指控、合同损害、声誉损害等额外的报告义务和监督。, 利润和未来收益的减少以及运营的缩减，其中任何一项都可能对我们的业务运营能力和我们的运营结果产生不利影响。无论我们能否成功地就此类行为或调查进行辩护，我们都可能会招致包括法律费用在内的巨额成本，并转移管理层对任何此类索赔或调查为自己辩护的注意力。
我们必须吸引和留住更多的高技能员工，才能取得成功。
要取得成功，我们必须招聘、留住、管理和激励合格的临床、科学、技术和管理人员，而我们面临着对经验丰富的人才的激烈竞争。如果我们不能成功地吸引和留住合格的人才，特别是管理层的人才，可能会对我们执行业务计划的能力产生不利影响，并损害我们的经营业绩。特别是，如果我们不能及时招聘合适的继任者，我们可能会失去一名或多名行政人员，这对我们可能是不利的。制药业对人才的争夺十分激烈，以致我们可能无法继续吸引和挽留业务发展所需的人才或招聘合适的接班人。
与我们竞争合格人才的许多其他制药公司比我们拥有更多的财政和其他资源，不同的风险状况，以及更长的行业历史。他们还可以提供更多样化的机会和更好的职业晋升机会。这些特点中的一些可能比我们必须提供的更吸引高素质的应聘者。如果我们不能继续吸引和留住高素质的人才，我们发现和开发候选产品的速度和成功率以及我们的业务将受到限制。
即使我们将候选产品商业化，它们或我们开发的任何其他候选产品也可能会受到不利的定价规定或第三方承保或报销做法的约束，这可能会损害我们的业务。
我们是否有能力成功地将我们现有的候选产品或我们开发的任何其他候选产品商业化，这在一定程度上将取决于第三方付款人(包括政府医疗计划、私人健康保险公司、管理医疗计划和其他组织)对这些产品和相关治疗的承保范围和足够的报销程度。第三方支付者确定他们将承保哪些药物并建立报销级别。第三方付款人试图通过限制特定药物的覆盖范围和报销金额来控制成本。越来越多的第三方付款人要求制药公司向他们提供标价的预定折扣，并对医疗产品的收费提出挑战。
我们不能确保我们商业化的任何产品都可以获得保险和报销，如果可以报销，报销水平是多少。承保范围和报销的限制可能会影响对我们开发的任何候选产品的需求或价格，以及我们成功将其商业化的能力。
新批准的药物在获得保险和报销方面可能会有重大延误，而且保险范围可能比FDA或外国监管机构批准的药物适应症更有限。此外，有资格获得保险和报销并不意味着在所有情况下都会支付药物的费用，或者支付我们的成本，包括研究、开发、制造、销售和分销费用。如果适用，新药的临时报销水平也可能不足以支付我们的成本，可能只是暂时的。报销费率可能会根据药物的用途和使用的临床环境而有所不同，可能基于已经为成本较低的药物设定的报销水平，并可能纳入其他服务的现有付款中。药品的净价可能会通过政府医疗保健计划或私人付款人要求的强制性折扣或回扣，以及未来任何限制从可能以低于美国价格销售的国家进口药品的法律放松来降低。
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私人付款人通常在很大程度上遵循医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)关于保险和报销的决定。然而，一个付款人决定为一种药品提供保险并不能保证其他付款人也会为该药品提供保险。因此，承保范围确定过程通常是一个耗时且昂贵的过程，需要我们分别为每个付款人提供使用我们产品的科学和临床支持，但不能保证承保范围和足够的报销将得到始终如一的应用或首先获得足够的补偿。我们无法迅速从政府资助和私人付款人那里为我们开发的任何经批准的产品获得保险和足够的报销率，这可能会对我们的经营业绩、我们筹集产品商业化所需资金的能力以及我们的整体财务状况产生不利影响。
管理新药产品上市审批、覆盖和报销的规定因国家而异。当前和未来的立法可能会大幅改变审批要求，这可能会涉及额外的成本，并导致获得批准的延迟。一些国家要求药物的销售价格获得批准后才能上市。在许多国家，定价审查期从市场或产品许可批准后开始。在一些国外市场，处方药价格即使在获得初步批准后，仍然受到政府的持续控制。因此，我们可能会为我们的候选产品在特定国家获得市场批准，但会受到价格法规的约束，这些法规会推迟我们产品的商业发布，可能会推迟很长时间，这可能会对我们在该特定国家/地区销售产品所产生的收入产生负面影响。不利的定价限制可能会阻碍我们收回投资的能力，即使我们的候选产品获得了市场批准。
不能保证我们的候选产品(如果它们被批准在美国或其他国家/地区销售)在医学上是合理的，对于特定的适应症是必要的，不能保证第三方付款人认为它具有成本效益，不能保证覆盖范围和足够的报销水平是可用的，也不能保证第三方付款人的报销政策不会对我们以盈利方式销售我们的候选产品的能力产生不利影响。
当前和未来的立法可能会增加我们将候选产品商业化的难度和成本，并影响我们可能获得的价格。
美国和许多外国司法管辖区已经颁布或提议了影响医疗保健系统的立法和监管改革，这些改革可能会阻止或推迟我们的候选产品的上市审批，限制或监管审批后的活动，并影响我们以有利可图的方式销售我们获得营销批准的任何候选产品的能力。例如，当时的奥巴马总统签署了“平价医疗法案”(Affordable Care Act)，使之成为法律。在其他成本控制措施中，“平价医疗法案”(Affordable Care Act)对任何生产或进口品牌处方药和生物制剂的实体设立了不可抵扣的年度费用、联邦医疗保险(Medicare)D部分覆盖缺口折扣计划，以及根据医疗补助药物返点计划(Medicaid Drug Retreate Program)增加制造商必须支付的回扣的公式。司法和国会方面的挑战依然存在，特朗普政府最近也在努力废除或取代《平价医疗法案》(Affordable Care Act)的某些方面。自2017年1月以来，特朗普总统签署了几项行政命令，旨在推迟实施平价医疗法案的某些条款，或者以其他方式规避平价医疗法案规定的一些医疗保险要求。与此同时，国会已经考虑了废除或废除并取代全部或部分平价医疗法案的立法。虽然国会还没有通过全面的废除立法，但几项影响实施平价医疗法案下某些税收的法案已经签署成为法律。2017年的减税和就业法案包括一项条款，废除了从2019年1月1日起生效的基于税收的分担责任付款，该法案针对某些未能在一年的全部或部分时间内保持合格医疗保险的个人，这通常被称为“个人强制”。另外, 2020年联邦支出方案永久取消，从2020年1月1日起，“平价医疗法案”(Affordable Care Act)规定对雇主赞助的高成本医疗保险和医疗器械税征收“凯迪拉克”税，从2021年1月1日起，还取消了医疗保险公司税。此外，2018年两党预算法案(BBA)等修订了2019年1月1日生效的平价医疗法案(Affordable Care Act)，将参加联邦医疗保险(Medicare)D部分的制药制造商所欠的销售点折扣从50%提高到70%，并缩小了大多数联邦医疗保险药物计划的覆盖缺口，通常被称为“甜甜圈洞”。2018年12月，CMS发布了一项最终规则，允许进一步收取和支付其风险调整计划下的某些“平价医疗法案”(Affordable Care Act)合格的健康计划和医疗保险发行商，以回应联邦地区法院关于CMS用来确定这种风险调整的方法的诉讼结果。2018年12月14日，德克萨斯州一名地区法院法官裁定，《平价医疗法案》整体违宪，因为作为《2017年减税和就业法案》的一部分，美国国会废除了《个人强制令》。此外，2019年12月18日，美国第五巡回上诉法院维持了地区法院的裁决，即个人强制令是违宪的，并将案件发回地区法院，以确定《平价医疗法案》的其余条款是否也无效。2020年3月2日，美国最高法院批准了要求移审令审查此案的请愿书，并分配了一小时的口头辩论时间。目前尚不清楚何时举行此类口头辩论，以及预计何时做出决定。目前也不清楚这样的诉讼是如何进行的, 废除和取代“平价医疗法案”的其他努力将影响“平价医疗”和我们的业务。此外，国会可能会考虑其他立法，以废除和取代平价医疗法案的内容。
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自“平价医疗法案”颁布以来，还提出并通过了其他立法修改。例如，2011年8月，当时的奥巴马总统签署了“2011年预算控制法案”(Budget Control Act Of 2011)，其中包括成立了赤字削减联合特别委员会(Joint Select Committee)，向国会建议削减开支的建议。削减赤字联合特别委员会没有就2012-2021年财年至少1.2万亿美元的目标赤字削减达成一致，这引发了平价医疗法案对几个政府项目的自动削减。这包括每财年向提供商支付的医疗保险总额减少高达2%，自2013年起生效。包括英国银行家协会在内的进一步立法已将2%的减税幅度延长至20%30.冠状病毒援助、救济和经济安全法案，或称CARE法案，于2020年3月签署成为法律，旨在为受新冠肺炎疫情影响的个人和企业提供财政支持和资源。该法案暂停了从2020年5月1日至2020年12月31日期间2%的医疗保险自动减支，并将自动减支延长一年，至2030年。2013年1月，当时的奥巴马总统签署了2012年美国纳税人救济法(American纳税人救济法)，其中包括减少向几类提供者支付的医疗保险，并将政府向提供者追回多付款项的诉讼时效从三年延长到五年。
此外，美国在特殊药品定价实践方面的立法和执法兴趣也在不断增加。具体地说，美国国会最近进行了几次调查，并提议并颁布了联邦和州立法，旨在提高药品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，降低联邦医疗保险(Medicare)下的药品成本，以及改革政府计划的药品报销方法。在联邦层面，特朗普政府的2021财年预算提案包括1,350亿美元津贴，用于支持寻求降低药价、增加竞争、降低患者自付药品成本、增加患者获得成本较低的仿制药和生物相似药的立法提案。2020年3月10日，特朗普政府向国会提交了药品定价的“原则”，呼吁立法，其中包括限制联邦医疗保险D部分受益人的自付药房费用，提供限制联邦医疗保险D部分受益人每月自付费用的选项，并限制药品价格上涨。此外，特朗普政府此前发布了一份降低药品价格和降低药品自付成本的《蓝图》，其中包含增加制造商竞争、提高某些联邦医疗计划的谈判力、激励制造商降低产品标价以及降低消费者支付的药品自付成本的额外建议。例如，2019年5月，CMS发布了一项最终规则，允许Medicare Advantage计划从2020年1月1日开始选择对B部分药物使用阶梯疗法。这一最终规则编纂了CMS的政策变化，并于2019年1月1日生效。2020年7月24日, 特朗普政府宣布了四项与处方药定价有关的行政命令，试图实施政府的几项提议，其中包括一项将联邦医疗保险B部分药品价格与国际药品价格挂钩的政策；一项指示卫生与公众服务部(Department Of Health And Human Services)最终敲定卫生与公众服务部(Department Of Health And Human Services)先前发布的加拿大药品进口拟议规则，并做出其他允许个人从加拿大进口药品的变化；一项指示卫生与公众服务部(HHS)完成关于修改反回扣法的规则制定过程，为计划、药品折扣提供安全港虽然其中一些措施和其他措施可能需要额外授权才能生效，但国会和特朗普政府各自表示，将继续寻求新的立法、行政和行政措施，包括总统发布未来的行政命令，以控制药品成本。在州一级，立法机构越来越多地通过立法和实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制以及营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量购买。
我们无法预测未来立法、行政或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。我们预计平价医疗法案以及其他当前或未来的医疗改革措施可能会导致更严格的覆盖标准，并对我们收到的任何批准的产品的价格造成额外的下行压力。这可能会严重损害我们未来的收入。医疗保险或其他政府计划报销的任何减少都可能导致私人支付者支付的类似减少。实施成本控制措施或其他医疗改革可能会阻止我们创造收入、实现盈利或将我们的产品商业化。
针对我们的产品责任诉讼可能会导致我们招致重大责任，并限制我们候选产品的商业化。
我们面临着与在人体试验中测试我们的候选产品相关的固有的产品责任风险，如果我们将我们可能开发的任何产品商业化销售，我们将面临更大的风险。参加我们试验的受试者、患者、医疗保健提供者或其他使用、管理或销售我们产品的人可能会对我们提出产品责任索赔。如果我们不能成功地针对我们的候选产品或我们可能开发的其他产品造成伤害的索赔为自己辩护，我们可能会招致重大责任。无论是非曲直或最终结果如何，责任索赔可能会导致：
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对我们的候选产品的需求减少； |
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终止临床试验地点或者整个试验项目； |
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损害我们的声誉和媒体的严重负面关注； |
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试验参与者的退出； |
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相关诉讼的辩护费用较高； |
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对试验对象或患者给予巨额金钱奖励； |
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从我们的商业运作中分流管理和科学资源；以及 |
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无法将我们可能开发的任何产品商业化。 |
虽然我们目前持有符合行业标准的试行责任保险，但这可能不足以覆盖我们可能产生的所有责任。我们也可能无法以合理的费用或足够的金额维持保险范围，以满足未来可能出现的任何责任。如果我们的候选产品获得市场批准，我们打算将我们的产品保险范围扩大到包括商业产品的销售，但我们可能无法获得商业上合理的产品责任保险。一项成功的产品责任索赔或一系列针对我们的索赔，特别是如果判决超出了我们的保险范围，可能会减少我们的现金，并对我们的业务和财务状况产生不利影响。
我们与客户和第三方付款人的关系将受到适用的反回扣、欺诈和滥用、透明度和其他医疗法律法规以及隐私和数据安全法律法规的约束，这可能使我们面临刑事制裁、民事处罚、合同损害、声誉损害、罚款、被排除在政府医疗保健计划之外、削减或限制我们的业务、行政负担以及利润和未来收益的减少。
医疗保健提供者，包括医生和第三方付款人，在推荐和处方我们获得市场批准的任何候选产品方面发挥着主要作用。我们目前和未来与医生、第三方付款人和客户的安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗法律和法规，这些法律和法规可能会限制我们进行临床研究和营销、销售和分销我们获得市场批准的产品的业务或财务安排和关系。适用的联邦和州医疗法律法规的限制包括但不限于以下内容：
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联邦反回扣条例禁止任何人在知情和故意的情况下，直接或间接以现金或实物索取、提供、接受或提供报酬，以诱导或奖励或作为回报，转介个人提供或安排家具、购买、租赁或订购，或安排或推荐购买、租赁或订购，或根据联邦医疗计划(如联邦医疗保险和医疗补助)支付的任何商品或服务； |
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联邦虚假索赔，包括联邦民事虚假索赔法案，施加刑事和民事处罚，包括通过民事举报人或刑事诉讼，以及民事罚款法律，禁止故意向联邦政府提交或导致向联邦政府提交虚假或欺诈性的付款索赔，或通过虚假陈述来避免、减少或隐瞒向联邦政府支付资金的义务； |
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经2009年“经济和临床健康信息技术法案”(HITECH)修订的1996年“联邦健康保险可携带性和责任法案”(HIPAA)也对某些覆盖的实体医疗保健提供者、医疗计划和医疗信息交换所及其商业伙伴施加了义务，这些服务涉及使用或披露个人可识别的健康信息，以保护个人可识别的健康信息的隐私、安全和传输； |
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联邦医生支付阳光法案要求某些根据联邦医疗保险(Medicare)、医疗补助(Medicaid)或儿童健康保险计划(Children‘s Health Insurance Program)可以支付的药品、设备、生物制品和医疗用品的制造商每年向美国卫生与公众服务部报告与向医生(定义为包括医生、牙医、视光师、足科医生和脊椎按摩师)和教学医院以及适用的制造商和适用的团购组织进行的“付款或其他价值转移”有关的信息，每年向CMS报告医生持有的所有权和投资权益(定义为从2022年开始，适用的制造商还将被要求报告有关前一年向医生助理、执业护士、临床护士专家、注册护士麻醉师和注册助产士支付和转让价值以及持有的所有权和投资权益的信息；以及 |
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类似的州和外国法律法规，如州反回扣和虚假索赔法，可能适用于涉及由非政府第三方付款人(包括私营保险公司)报销的医疗项目或服务的销售或营销安排和索赔；州和外国法律，要求制药公司遵守制药业自愿合规准则和由政府颁布的相关合规指南 |
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联邦政府或以其他方式限制可能支付给医疗保健提供者的款项；州和外国法律，要求药品制造商报告与向医生和其他医疗保健提供者支付和以其他方式转移价值或营销支出有关的信息；州法律，要求制造商报告某些药品的定价信息；州和地方法律，要求药品销售代表注册；州和外国法律，在某些情况下管理健康信息的隐私和安全，其中许多法律在重大方面彼此不同，通常不会被HIPAA先发制人，从而使合规努力复杂化；以及管理其他个人信息隐私和安全的联邦、州和外国法律，包括联邦和州消费者保护法、州数据安全法和数据泄露通知法(影响敏感个人信息(包括健康信息)的数据泄露可能导致重大法律和财务风险以及声誉损害)。 |
努力确保我们与第三方的业务安排和我们的业务总体上符合适用的医疗法律和法规，这将涉及大量成本。政府当局可能会得出结论，我们的业务实践可能不符合解释适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的当前或未来的法规、法规或案例法。如果我们的运营被发现违反了这些法律或任何其他可能适用于我们的政府法规，我们可能会面临重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、返还、监禁、被排除在政府资助的医疗计划(如联邦医疗保险和医疗补助)之外、合同损害、声誉损害、额外的报告要求和监督(如果我们受到公司诚信协议或类似协议的约束，以解决有关违反这些法律的指控，以及削减或重组我们的业务)。防御任何此类行动都可能是昂贵、耗时的，并且可能需要大量的财政和人力资源。因此，即使我们成功地抵御了任何针对我们的此类诉讼，我们的业务也可能会受到损害。此外，如果我们预计与其开展业务的任何医生或其他医疗保健提供者或实体被发现不符合适用法律，该个人或实体可能会受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府资助的医疗保健计划之外。
我们的信息技术系统或数据安全事件的严重中断可能会给我们带来重大的财务、法律、监管、商业和声誉损害。
我们越来越依赖信息技术系统和基础设施，包括移动技术来运营我们的业务。在我们的正常业务过程中，我们收集、存储、处理和传输大量敏感信息，包括知识产权、专有业务信息、个人信息和其他机密信息。我们必须以安全的方式这样做，以维护此类敏感信息的机密性、完整性和可用性，这一点至关重要。我们还将我们的运营要素(包括我们的信息技术基础设施要素)外包给第三方，因此，我们管理着许多第三方供应商，他们可能或可能访问我们的计算机网络、我们的机密信息或我们拥有的第三方的机密信息。此外，这些第三方供应商可能会转包或将其部分职责外包给其他方。虽然所有资讯科技运作在本质上都容易受到无意或故意的保安破坏、事故、攻击和暴露，但我们的资讯科技系统的可访问性和分散性，以及该等系统上储存的敏感信息，使该等系统有可能易受我们的技术环境受到无意或恶意的内部和外部攻击。此外，由于新冠肺炎的流行，我们几乎所有的员工都可以远程工作，这可能会使我们更容易受到网络攻击。我们的员工、第三方供应商、业务合作伙伴或恶意第三方的疏忽或故意行为可能会利用潜在的漏洞。这种性质的攻击在频率、持续性、复杂性和强度方面都在增加。, 并由具有广泛动机(包括但不限于工业间谍活动)和专业知识的复杂和有组织的团体和个人实施，包括有组织犯罪团体、“黑客活动家”、民族国家和其他人。除了提取敏感信息外，此类攻击还可能包括部署有害恶意软件、勒索软件、拒绝服务攻击、社会工程和其他手段，以影响服务可靠性，威胁信息的机密性、完整性和可用性。移动设备的普遍使用进一步增加了数据安全事件的风险。
我们、我们的第三方供应商和/或业务合作伙伴的信息技术系统的重大中断或其他类似的数据安全事件可能会对我们的业务运营产生不利影响，和/或导致敏感信息的丢失、挪用和/或未经授权访问、使用或披露，或阻止访问敏感信息，这可能会给我们造成财务、法律、监管、商业和声誉损害。此外，信息技术系统的中断，无论是来自对我们技术环境的攻击，还是来自计算机病毒、自然灾害、恐怖主义、战争、电信和电气故障，都可能导致我们的发展计划和业务运营受到实质性破坏。例如，已完成或未来临床试验的临床试验数据丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。
没有办法确切地知道我们是否经历过任何未被发现的数据安全事件。虽然我们没有理由相信情况会是这样，但攻击者在隐藏系统访问权限的方式上已经变得非常老练。许多受到攻击的公司没有意识到自己受到了攻击。任何导致
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对于未经授权访问、使用或披露个人信息，包括但不限于有关员工或临床试验患者的个人信息，我们可能会破坏我们的业务，损害我们的声誉，迫使我们遵守适用的联邦和/或州违反通知法律和外国等效法律，使我们面临耗时、分心和代价高昂的诉讼、监管调查和监督、强制性纠正行动，要求我们核实数据库内容的正确性，或者以其他方式使我们在法律、法规和合同义务(包括保护个人信息隐私和安全的那些法律、法规和合同义务)下承担责任。这可能会增加我们的成本，并导致重大的法律和财务风险和/或声誉损害。我们或我们的供应商或业务合作伙伴未能或被认为未能遵守我们对第三方的隐私、保密或数据安全相关法律或其他义务，或任何进一步的安全事件或其他不当访问事件，导致未经授权访问、发布或传输敏感信息(可能包括个人身份信息)，可能会导致政府调查、执法行动、监管罚款、诉讼或倡导团体或其他人对我们的公开声明，并可能导致第三方，包括临床站点、监管机构或当前和潜在的合作伙伴，我们可能会失去对我们的信任，否则我们可能会受到第三方的指控，称我们违反了与隐私或保密相关的义务，这可能会对我们的业务和前景产生实质性的不利影响。更有甚者, 数据安全事件和其他不当访问可能很难检测到。在识别它们方面的任何延误都可能导致上述类型的伤害增加。虽然我们已实施保安措施，以保护我们的资讯科技系统和基础设施，但不能保证这些措施会成功防止服务中断或发生保安事故。此外，由于新冠肺炎的原因，我们实施了在家工作的政策，通常受到保护的信息，包括公司机密信息，可能会变得不那么安全。
与我们的财务状况和资金需求相关的风险
我们自成立以来已出现净亏损，并预计在可预见的未来还将继续出现净亏损。
对生物制药产品开发的投资具有很高的投机性，因为它需要大量的前期资本支出，而且有很大的风险，即任何潜在的候选产品将无法证明足够的有效性或可接受的安全性，无法获得监管部门的批准，也无法在商业上可行。我们是一家临床阶段的生物制药公司，运营历史有限。到目前为止，我们没有任何获准商业销售的产品，也没有产生任何产品收入，我们继续产生与我们正在进行的运营和候选产品的临床开发相关的巨额研发和其他费用。因此，我们没有，也从来没有盈利，自2005年成立以来，每一个时期都出现了亏损。
截至2020年6月30日的6个月，我们报告净亏损3230万美元。截至2020年6月30日的6个月，股东应占净亏损为3620万美元。截至2020年6月30日，我们的累计赤字为527.8美元，其中包括基于股票的薪酬、优先股增值和灭绝费的非现金费用。我们预计在可预见的未来将继续遭受重大损失，随着我们继续我们的商业化前活动，以及我们对我们的候选产品的研究和开发，并寻求监管部门的批准，这些损失将会增加。我们还可能遇到不可预见的费用、困难、并发症、延误和其他可能对我们的业务产生不利影响的未知因素。我们未来净亏损的规模将在一定程度上取决于我们未来支出的增长率，以及我们创造收入的能力(如果有的话)。我们之前的亏损和预期的未来亏损已经并将继续对我们的股东权益和营运资本产生不利影响。
我们目前没有产品收入来源，可能永远不会实现或保持盈利。
我们创造产品收入和盈利的能力取决于我们成功地将我们的候选产品商业化的能力。在可预见的未来，我们预计不会从销售我们的候选产品中获得收入。我们未来创造产品收入的能力还取决于许多其他因素，包括但不限于我们实现以下目标的能力：
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成功完成我们候选产品的研究和临床开发，并获得监管部门的批准； |
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将我们的候选产品推出、商业化并获得市场认可，如果独立推出，将成功建立销售、营销和分销基础设施； |
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通过产品、候选产品或技术的收购或授权，继续构建候选产品组合； |
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启动临床前和临床试验，为我们未来可能追求的任何其他候选产品进行试验； |
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建立和维护与第三方的供应商和制造关系，并确保充足和合法的原料药和药品生产，以维持供应； |
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从包括政府支付者在内的第三方支付者那里获得保险和足够的产品报销； |
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建立、维护、扩大和保护我们的知识产权；以及 |
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吸引、聘用和留住更多的合格人员。 |
此外，由于与药物开发相关的众多风险和不确定性，我们无法预测增加费用的时间或金额，以及我们是否或何时将实现或保持盈利。此外，如果我们决定或被FDA或外国监管机构要求在我们目前预期的基础上进行研究或试验，我们的费用可能会超出预期。即使我们完成了上述开发和管理流程，我们预计也会发生与推出和商业化我们当前的候选产品以及我们可能开发的任何其他候选产品相关的巨额成本。
即使我们从销售我们的候选产品中获得收入，我们也可能无法盈利，可能需要获得额外的资金来继续运营或获得需要额外资金来开发这些产品的额外产品。如果我们不能实现盈利或不能持续盈利，那么我们可能无法继续按计划运营，并被迫减少运营甚至关闭。
我们将需要额外的资金来资助我们计划中的业务，这些资金可能无法以可接受的条件提供给我们，或者根本不能提供。因此，我们可能无法完成现有候选产品的开发和商业化，或无法获得监管部门的批准，也无法开发新的候选产品。
自我们成立以来，我们的业务消耗了大量现金，这主要归功于我们的研发努力。我们预计，由于我们正在进行和计划中的活动，我们的研究和开发费用将大幅增加。我们相信，我们现有的现金、现金等价物和短期投资将至少为我们未来12个月的预计运营费用和资本支出需求提供资金。意想不到的情况可能会导致我们比目前预期的更快地消耗资本，包括新冠肺炎疫情的结果。例如，我们可能会发现，我们需要开展超出当前预算的额外活动，以实现适当的患者参保率，这将增加我们的开发成本。
无论如何，我们将需要额外的资金来继续开发我们现有的候选产品和任何未来的候选产品，并获得监管部门的批准，并将其商业化。任何获得额外资金的努力都可能转移我们的管理层对日常活动的注意力，这可能会对我们开发和商业化我们的候选产品的能力产生不利影响。新冠肺炎疫情已经对全球金融市场造成了重大扰乱。但如果这种扰乱持续下去并加深，我们可能会遇到无法获得额外资本的情况。我们不能保证未来的融资将以我们可以接受的足够金额或条款提供，如果有的话。如果我们不按需要或按可接受的条件筹集额外资本，我们可能需要：
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推迟、缩减或停止我们候选产品的开发或商业化，或完全停止运营； |
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为我们现有的候选产品寻求战略联盟，条件比其他条件更差；或 |
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放弃或以不利条款许可我们对技术或任何未来候选产品的权利，否则我们将寻求开发或商业化我们自己。 |
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如果我们需要进行额外的筹款活动，而我们不能以我们可以接受的条件筹集足够的额外资本，我们可能无法进行开发和商业化努力，这将损害我们的业务、经营业绩和前景。
我们未来的短期和长期拨款需求，将视乎很多因素而定，包括：
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我们候选产品的临床试验的启动、进度、时间、成本和结果； |
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向FDA和类似的外国监管机构寻求和获得监管批准的结果、时间和成本，包括这些机构要求我们进行比目前预期更多的试验的可能性； |
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建立、维护、扩大和捍卫我们的知识产权组合范围的成本，包括我们可能被要求支付的任何款项的金额和时间，或者我们可能收到的与许可、准备、提交、起诉、辩护和执行任何专利或其他知识产权相关的费用； |
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我们候选产品的市场接受度； |
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选择、审核和开发制造能力，以及潜在地验证用于商业规模制造的制造地点的成本和时间； |
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第三方付款人获得定价、覆盖和报销的成本和时间，这可能需要额外的试验来解决药物经济学效益问题； |
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为我们的候选产品建立销售、营销和分销能力的成本，如果任何候选产品获得监管部门的批准，我们决定自己将其商业化； |
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收购、许可或投资其他业务、产品、候选产品和技术的成本； |
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竞争的技术和市场发展的影响； |
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随着公司的发展，我们需要实施额外的内部系统和基础设施，包括财务和报告系统；以及 |
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由于流行病和突发公共卫生事件造成的业务中断，包括与持续的新冠肺炎疫情有关的业务中断，包括战争和恐怖主义在内的地缘政治行动，或地震、台风、洪水和火灾等自然灾害造成的业务中断。 |
如果我们因为资金不足而不能扩展业务或把握商机，我们的业务、财政状况和经营业绩都会受到重大影响。
我们贷款和担保协议的条款限制了我们的运营和财务灵活性。如果我们通过债务融资筹集额外资本，任何新债务的条款都可能进一步限制我们经营业务的能力。
我们与Hercules Capital，Inc.或Hercules达成的贷款和担保协议，或贷款协议，总最高借款高达3000万美元，或信贷安排，由我们和我们的子公司几乎所有的个人财产和除我们的知识产权以外的其他资产担保。截至2020年6月30日，信贷安排下的未偿还本金余额为2000万美元，原因是第一批资金于2020年2月7日结束。信贷安排包含适用于我们和我们子公司的惯例陈述、担保、肯定和否定契诺以及违约事件。
如果我们在信贷安排下违约，Hercules可能会加速我们的所有偿还义务，并行使他们根据信贷安排和适用法律享有的所有权利和补救措施，这可能需要我们重新谈判对我们不太有利的条款。此外，如果我们被清算，贷款人获得偿还的权利将优先于我们普通股持有者从清算中获得任何收益的权利。Hercules可以在发生任何事件时宣布违约，其中包括他们将其解释为信贷安排所描述的重大不利影响或控制权变更、付款违约或违反契约，从而要求我们立即偿还贷款或试图通过谈判或诉讼撤销违约声明。贷款人对违约事件的任何声明都可能严重损害我们的业务和前景，并可能导致我们普通股的价格下跌。如果我们筹集任何额外的债务融资，这些额外债务的条款可能会进一步限制我们的运营和财务灵活性。
税收法律或法规的变化可能会对我们公司造成实质性的不利影响。
新的税收法律或法规可能会随时颁布，而现有的税收法律或法规可能会以对我们不利的方式进行解释、修改或应用，这可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。例如，立法
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2017年颁布的非正式名称为减税和就业法案(Tax Act)对美国税法进行了许多重大修改，包括改变企业税率，使用我们的NOL和其他递延税资产，扣除费用，以及对外国收益征税。美国国税局(Internal Revenue Service)和其他税务机构未来对税法的指导可能会影响我们，税法的某些方面可能会在未来的立法中被废除或修改。例如，冠状病毒援助、救济和经济安全法案，或CARE法案，修改了税法的某些条款。此外，还不确定各州是否以及在多大程度上符合税法、CARE法案或任何新颁布的联邦税收立法。税法、CARE法案或未来改革立法下的变化的影响可能会增加我们未来的美国税费，并可能对我们的业务和财务状况产生实质性的不利影响。
我们使用净营业亏损结转和某些其他税收属性的能力可能是有限的。
在我们的历史上，我们遭受了巨大的损失。我们预计不会在不久的将来实现盈利，而且可能永远不会实现盈利。未使用的损失通常可以结转来抵消未来的应税收入(如果有的话)。根据该守则第382和383条，如果一家公司经历“所有权变更”(通常定义为其股权在三年期间的变动超过50%(按价值计算)，则该公司利用变动前净营业亏损结转(NOL)和其他变动前税收属性(如研究税收抵免)抵销变动后应税收入或税款的能力可能受到限制。我们完成了截至2020年3月31日的分析，确定在2007年3月30日和2015年8月21日发生了所有权变更。自2020年6月30日以来，我们可能已经经历了所有权变更，未来我们也可能会因为股票所有权的变化而经历所有权变化，其中一些可能不在我们的控制范围之内。因此，我们使用变更前的NOL来抵消美国联邦应税收入的能力可能会受到限制，这可能会导致我们未来的纳税义务增加。此外，在州一级，可能会有一段时间暂停或以其他方式限制NOL的使用，这可能会加速或永久增加州应缴税款。
与知识产权相关的风险
如果我们不能获得或保护知识产权，我们就可能无法在我们的市场上进行有效的竞争。
我们的成功在很大程度上取决于我们和我们的许可人和被许可人建立、维护和保护专利和其他知识产权的能力，以及在不侵犯他人知识产权的情况下运营的能力。我们已经在美国和外国司法管辖区提交了专利申请，以获得我们发现的发明的专利权。我们还从第三方获得专利组合的授权。其中一些许可赋予我们准备、提交和起诉专利申请的权利，以及维护和强制执行我们已许可的专利的权利，而其他许可可能不会赋予我们这样的权利。
专利诉讼过程既昂贵又耗时，我们和我们目前或未来的许可人和被许可人可能无法以合理的成本或及时准备、提交和起诉所有必要或可取的专利申请。我们或我们的许可人或被许可人也有可能在获得专利保护之前，无法识别在开发和商业化活动过程中作出的发明的可申请专利的方面。此外，在某些情况下，我们可能无权控制专利申请的准备、提交和起诉，或维护专利，包括我们向第三方许可或许可给第三方并依赖于我们的许可人或被许可人的技术。因此，这些专利和申请可能不会以符合我们业务最佳利益的方式起诉和强制执行。如果我们当前或未来的许可人或被许可人未能建立、维护或保护此类专利和其他知识产权，则此类权利可能会减少或取消。如果我们的许可人或被许可人在起诉、维护或执行任何专利权方面不完全合作或不同意我们的意见，这些专利权可能会受到损害。
生物技术和制药公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是许多诉讼的主题。因此，我们和我们当前或未来许可人或被许可人的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都是高度不确定的。我们和我们的许可人或被许可人未决的和未来的专利申请可能不会导致颁发专利，保护我们的技术或产品的全部或部分，或有效地阻止其他公司将竞争技术和产品商业化。专利审查过程可能要求我们或我们的许可人或被许可人缩小我们或我们的许可人或被许可人待决和未来专利申请的权利要求范围，这可能会限制可能获得的专利保护范围。产品与我们非常相似的第三方可能会通过替代设计或工艺来规避我们或我们的许可人或被许可人的专利。我们不能肯定我们是第一个发明未决专利申请所涵盖的发明的人，如果不是这样的话，我们可能会受到优先权纠纷的影响。我们可能被要求放弃某些专利的部分或全部期限或某些专利申请的全部期限。可能存在我们没有意识到的可能影响专利权利要求的有效性或可执行性的现有技术。也可能存在我们知道但我们不相信会影响索赔的有效性或可执行性的现有技术，但最终可能会发现影响索赔的有效性或可执行性。不能保证如果我们的专利受到挑战，我们的专利将被法院宣布为有效或可强制执行，或者即使被认定为有效和可强制执行，我们的专利也将被宣布为有效或可强制执行。, 法院会认定竞争对手的技术或产品侵犯了我们的专利。我们可能会分析我们认为与我们的活动相关的竞争对手的专利或专利申请，并认为我们可以自由运营。
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但我们的竞争对手可能实现已发布的索赔，包括我们认为无关的专利，这阻碍了我们的努力或可能导致我们的产品候选或我们的活动侵犯了此类索赔。存在这样的可能性，即其他公司将独立开发与我们的产品具有相同效果的产品，并且不侵犯我们的专利或其他知识产权，或者将围绕我们已经发布的涵盖我们产品的专利的权利要求进行设计。我们和我们的许可人或被许可人的专利申请不能针对实践该等申请中所要求的技术的第三方强制执行，除非且直到专利从该等申请中颁发，然后仅限于所发布的权利要求涵盖该技术的范围内。
此外，考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们拥有和许可的专利组合可能不会为我们提供足够的权利，以排除其他公司将与我们相似或相同的产品商业化。Eninostat物质成分美国专利RE39,754，我们从拜耳获得许可，涵盖Eninostat的化学实体和任何晶体或非晶体形式的Eninostat，并于2017年9月到期。
我们从拜耳获得许可的产品组合还包括美国专利7973,166，或‘166专利，该专利涵盖了一种称为晶体多晶型B的Eninostat晶体多晶型，这种晶体多晶型用于Eninostat的临床开发。许多化合物可以以不同的晶体形式存在。在固态中可能表现出多种不同晶型的化合物称为多晶型，同一化合物的每种晶型称为多晶型。例如，由于化学过程的改变或杂质的引入，可能会出现化合物的新晶型。这种新的晶体形式可能会获得专利。这项‘166专利将于2029年到期。2014年3月7日，我许可方拜耳申请补发‘166号专利。补发申请寻求增加三位发明家，这三位发明家原本没有列在‘166号专利上。补发申请并不寻求修改‘166号专利中发布的权利要求。2015年4月28日，美国专利商标局将‘166号专利重新颁发为美国专利RE45,499。RE45,499与‘166专利中最初发布的相同权利要求重新发布，RE45,499上的发明人名单现在列出了’166专利中没有包括的另外三名发明人。166年的专利现在已经放弃，转而支持RE45499。RE45,499与将于2029年8月到期的‘166专利的初始期限相同。在RE39,754(发生于2017年9月)到期后，竞争者可能发展出与多态B竞争的多态形式，而不是基于多态B。
尽管我们和我们的许可方的努力和努力，我们可能不能成功地为RE45,499补发专利或任何外国同行的权利主张的有效性辩护。如果‘166号专利或其任何对应专利的权利要求被主管法院发现无效，我们可能无法有效地阻止我们的Eninostat晶体多晶型.B候选产品的仿制版本进入晶体多晶型.B专利权利要求被发现无效的市场。此外，即使我们在美国专利RE45,499到期之前提交了保密协议，并且基于FDA监管延迟而成功获得延长美国专利RE45,499的期限，这种延期也只会将RE45,499的期限再延长几年(对于涵盖新化学实体的专利权利要求，最多再延长五年)。
我们从UCB获得许可的产品组合包括针对axatilimab(一种人源化的全长IgG4(kappa轻链)抗体，对CSF-1R具有高亲和力)的组成以及针对axatilimab的使用方法的未决权利要求的专利申请。不能保证基于我们从UCB授权的未决申请授予任何专利，或者即使授予了一项或多项专利，这些专利中发布的权利要求将涵盖axatilimab或axatilimab的使用方法。根据我们从UCB获得许可的投资组合中申请的优先日期和提交日期，我们预计基于当前未决申请授予的专利(如果有)将于2034年到期。根据我们从联合信贷银行获得的未决申请授予的任何专利的实际期限只能在这些专利实际授予之后才能确定。
我们从Allergan的子公司Vitae制药公司获得许可的产品组合包括针对薄荷素与MLL和MLL融合蛋白相互作用的抑制剂、含有这些药物组合物的专利申请，以及它们在治疗由薄荷素-MLL相互作用介导的癌症和其他疾病中的用途。不能保证将根据我们从Allergan授权的未决申请授予任何专利，或者即使授予了一项或多项专利，这些专利中发布的权利要求将涵盖所需的先导化合物、组合物及其使用方法。根据我们从Allergan获得许可的投资组合中申请的优先日期和提交日期，我们预计基于当前未决申请授予的专利(如果有)将于2037年到期。根据我们从Allergan获得的未决申请授予的任何专利的实际期限只能在这些专利实际授予之后才能确定。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权。
在世界所有国家对候选产品申请、起诉、强制执行和保护专利的费用都高得令人望而却步，我们或我们的许可人在美国以外的一些国家的知识产权可能没有美国的那么广泛。此外，一些国家的法律对知识产权的保护程度不及美国的联邦和州法律。因此，我们和我们的许可人可能无法阻止第三方在美国以外的国家/地区实施我们和我们许可人的发明，或在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们和我们许可人的发明制造的产品。竞争对手可以使用我们和我们的许可方的
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在我们没有获得专利保护的司法管辖区，我们有权开发自己的产品，并可能将其他侵权产品出口到我们和我们的许可人拥有专利保护的地区，但执法力度没有美国那么强，因此我们有权使用这些技术开发自己的产品，并可能将其他侵权产品出口到我们和我们的许可人拥有专利保护的地区。这些产品可能与我们的候选产品竞争，我们和我们的许可人的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止他们竞争。
许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。某些国家的法律制度，特别是某些发展中国家的法律制度，不支持专利和其他知识产权保护的执行，特别是与生物制药相关的专利保护，这可能会使我们和我们的许可人很难阻止侵犯我们和我们许可人的专利或销售竞争产品的行为，这总体上侵犯了我们和我们许可人的专有权。在外国司法管辖区强制执行我们和我们许可人的专利权的诉讼可能会导致巨额成本，并将我们的注意力从我们业务的其他方面转移，可能会使我们和我们许可人的专利面临被无效或狭义解释的风险，我们和我们许可人的专利申请可能无法发放，并可能引发第三方对我们或我们的许可人提出索赔。我们或我们的许可人可能不会在我们或我们的许可人发起的任何诉讼中获胜，所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有)可能没有商业意义。
在某些国家，特别是发展中国家，对可专利性的要求可能有所不同。例如，与其他国家不同的是，中国对专利性的要求更高，特别要求对声称的药物的医疗用途进行详细说明。在印度，与美国不同的是，监管部门对药物的批准与其专利状态之间没有联系。此外，仿制药制造商或其他竞争对手可能会挑战我们或我们的许可人专利的范围、有效性或可执行性，要求我们或我们的许可人进行复杂、漫长和昂贵的诉讼或其他诉讼。仿制药制造商可以开发、寻求批准并推出我们产品的仿制药版本。除了印度，欧洲的某些国家和包括中国在内的发展中国家都有强制许可法，根据这些法律，专利权人可能会被强制向第三方授予许可。在这些国家，如果专利被侵犯，或者如果我们或我们的许可人被迫向第三方授予许可，我们和我们的许可人可能会获得有限的补救措施，这可能会大幅降低这些专利的价值。这可能会限制我们潜在的收入机会。因此，我们和我们的许可人在世界各地执行知识产权的努力可能不足以从我们拥有或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
如果我们违反了与拜耳达成的有关Eninostat的许可协议，或者如果许可协议以其他方式终止，我们可能会失去继续开发和商业化Eninostat的能力。
2007年3月，我们与拜耳签订了许可、开发和商业化协议，或拜耳许可协议，根据该协议，我们获得了开发和商业化Eninostat和任何其他含有相同活性成分的产品的全球独家许可。修订后的拜耳许可协议允许我们使用Eninostat或拜耳许可协议下的其他许可产品来治疗任何人类疾病，我们有义务使用商业合理的努力来开发、制造和商业化所有商业合理适应症的许可产品。
假设我们根据拜耳许可协议为Eninostat或任何其他许可产品寻求至少两种不同的适应症，我们有义务在获得Eninostat的开发和营销批准的某些里程碑后，向拜耳支付总计约5,000万美元。根据拜耳许可协议，我们还有义务向拜耳支付高达1亿美元的总销售里程碑费用，以及我们、我们的附属公司和Eninostat的分许可人以及任何其他许可产品的净销售额的分级个位数特许权使用费。我们有义务在涵盖该产品的相关许可专利的有效期内或在该产品在该国家首次商业销售后15年(以较长的时间为准)，逐个国家向拜耳支付这些使用费。我们不能确定我们对拜耳的特许权使用费支付义务将到期的日期，因为没有发生Eninostat的商业销售，并且涉及Eninostat的最后一个到期的相关专利在未来可能会发生变化。
拜耳许可协议将一直有效，直到我们根据该协议在所有国家/地区的版税义务到期。任何一方在发生另一方未治愈的实质性违约时，均可全部终止拜耳许可协议，或终止某些国家/地区的拜耳许可协议。如果对另一方提起自愿或非自愿破产程序，如果另一方为债权人的利益进行转让，或发生与另一方破产或解散有关的其他特定事件，任何一方均可终止拜耳许可协议。如果我们试图撤销或质疑拜耳根据拜耳许可协议向我们授权的任何专利的有效性，或者如果我们促使或协助第三方采取任何此类行动，拜耳可能会终止拜耳许可协议。
如果拜耳许可协议终止，我们将无法开发、制造、营销或销售Eninostat，并需要就新的或恢复的协议进行谈判，这些协议可能无法以同样优惠的条款提供给我们，或者根本无法获得。
如果我们违反了与axatilimab相关的UCB许可协议，或者如果UCB许可协议以其他方式终止，我们可能会失去继续Aaxatilimab开发和商业化的能力。
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我们的商业成功取决于我们的开发、制造、营销和销售能力。Aaxatilimab。根据某些里程碑事件的实现，我们可能需要在UCB许可协议期限内向UCB支付最高1.195亿美元的一次性开发和监管里程碑付款。如果我们或我们的任何附属公司或分许可人将Aaxatilimab，我们还将有义务为销售支付UCB较低的两位数特许权使用费(在某些情况下可能会减少)，以及基于达到某些年度销售门槛的潜在一次性里程碑付款，总额高达2.5亿美元。在某些情况下，我们可能被要求与联合信贷银行分享从分许可人那里获得的一定比例的非特许权使用费收入，但要有一定的扣减。
任何一方在发生另一方未治愈的重大违约时，均可终止UCB许可协议的全部内容或某些国家/地区的许可协议。如果对另一方提起自愿或非自愿破产程序，如果另一方为了债权人的利益进行转让，或者发生与另一方破产或解散有关的其他特定事件，任何一方都可以终止UCB许可协议。如果我们试图撤销或质疑UCB根据UCB许可协议向我们授权的任何专利的有效性，或者如果我们促使或协助第三方采取任何此类行动，UCB可能会终止UCB许可协议。
除非根据其条款提前终止，否则UCB许可协议将在逐个国家和逐个产品的基础上继续进行，直到：(I)在该国家/地区的所有许可专利权到期；(Ii)在该国家/地区适用于该产品的所有监管排他性到期；以及(Iii)自该产品在该国家/地区首次商业销售之日起约10年。我们不能确定我们向联合信贷银行支付专利费义务的到期日期，因为Aaxatilimab尚未进行商业销售，而且涵盖Aaxatilimab的最后到期的相关专利在未来可能会发生变化。
如果UCB许可协议终止，我们将无法开发、制造、营销或销售axatilimab，并需要谈判新的或恢复的协议，这些协议可能无法以同样优惠的条款提供给我们，或者根本无法获得。
如果我们违反与SNDX-5613相关的许可协议，或者如果许可协议以其他方式终止，我们可能会失去继续开发和商业化SNDX-5613的能力。
我们的商业成功取决于我们开发、制造、营销和销售SNDX-5613的能力。根据某些里程碑事件的实现，我们可能需要在Allergan许可协议期限内向Allergan的子公司Vitae支付高达9900万美元的一次性开发和监管里程碑付款。如果我们或我们的任何附属公司或分被许可人将SNDX-5613商业化，我们还将有义务向Allergan支付销售的低个位数到低两位数的版税，在某些情况下可能会减少，以及基于实现某些年度销售门槛的潜在一次性里程碑付款，总额高达7000万美元。在某些情况下，我们可能会被要求与Allergan分享一定比例的从分被许可人那里获得的非特许权使用费收入，但要有一定的扣减。
任何一方在另一方发生未治愈的实质性违约的情况下，均可终止整个许可协议或针对某些国家/地区终止许可协议。如果对另一方提起自愿或非自愿破产程序，如果另一方为债权人的利益进行转让，或者发生与另一方破产或解散有关的其他特定事件，任何一方都可以终止许可协议。如果我们试图撤销或质疑Allergan根据许可协议授权给我们的任何专利的有效性，或者如果我们促使或协助第三方采取任何此类行动，Allergan可能会终止许可协议。
除非根据其条款提前终止，否则许可协议将在逐个国家和逐个产品的基础上继续进行，直到：(I)在该国家/地区的所有许可专利权到期；(Ii)在该国家/地区适用于该产品的所有监管排他性到期；以及(Iii)自该产品在该国家/地区首次商业销售之日起10年内。我们无法确定我们对Allergan的特许权使用费支付义务的到期日期，因为尚未发生SNDX-5613的商业销售，并且在特定国家/地区涵盖SNDX-5613的最后到期的相关专利可能会在未来发生变化。
如果许可协议终止，我们将无法开发、制造、营销或销售SNDX-5613，并需要协商新的或恢复的协议，这些协议可能无法以同样优惠的条款提供给我们，或者根本无法获得。
专利法的改变可能会降低专利的整体价值，从而削弱我们保护候选产品的能力。
与其他生物技术和制药公司一样，我们的成功在很大程度上依赖于知识产权，特别是专利。在生物制药行业获得和实施专利涉及到技术和法律上的复杂性，而获得和实施生物制药专利既昂贵又耗时，而且本质上是不确定的。近年来，最高法院对几起专利案件做出了裁决，要么缩小了某些情况下可用的专利保护范围，要么在某些情况下削弱了专利权人的权利。除了关于我们和我们的许可人未来获得专利的能力的不确定性增加之外，这种事件的结合还造成了关于
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一旦获得专利。根据国会、联邦法院和美国专利商标局(USPTO)的决定，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，这可能会削弱我们和我们的许可人获得新专利或强制执行现有专利的能力，以及我们和我们的许可人或合作者未来可能获得的专利。鉴于美国专利法的最新发展，尽管我们和我们的许可人努力，我们在获得我们基于生物标记的患者选择专利主张的许可方面可能会面临困难，或者如果我们成功地获得我们基于生物标记的患者选择索赔的许可，如果我们或我们的许可人在有管辖权的法院提出质疑，我们或我们的许可人可能无法成功地为此类索赔的有效性辩护。
最近的专利改革立法可能会增加围绕起诉我们和我们的许可人的专利申请以及执行或保护我们或我们的许可人发布的专利的不确定性和成本。2011年9月16日，“莱希-史密斯美国发明法”(Leahy-Smith America Invents Act)或“美国发明法”(America Invents Act)签署成为法律。美国发明法包括对美国专利法的一些重大修改。这些条款包括影响专利申请起诉方式的条款，也可能影响专利诉讼。USPTO最近制定了新的法规和程序来管理美国发明法的管理，与美国发明法相关的专利法的许多实质性修改，特别是第一个提交条款的修改，直到2013年3月16日才生效。因此，尚不清楚美国发明法(如果有的话)将对我们的业务运营产生什么影响。然而，美国发明法及其实施可能会增加围绕起诉我们或我们的许可人的专利申请以及执行或保护我们或我们的许可人发布的专利的不确定性和成本，所有这些都可能损害我们的业务和财务状况。
获得和维护我们的专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
任何已颁发专利的定期维护费和年金费应在专利有效期内分几个阶段支付给美国专利商标局和外国专利代理机构。美国专利商标局和各种外国政府专利机构要求在专利申请过程中遵守一些程序、文件、费用支付和其他类似规定。虽然在许多情况下，根据适用的规则，通过支付滞纳金或通过其他方式可以纠正无意中的过失，但在某些情况下，不遵守规定可能导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失。在某些情况下，不遵守规定可能会导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失。可能导致专利或专利申请被放弃或失效的不合规事件包括未能在规定的期限内对官方行动做出回应，未支付费用，以及未适当合法化和提交正式文件。如果我们或我们的许可方未能维护涵盖我们候选产品的专利和专利申请，我们的竞争对手可能会进入市场，这将损害我们的业务。
我们可能会卷入保护或强制执行我们的知识产权的诉讼，这可能是昂贵、耗时和不成功的，并对我们的业务成功和我们的股票价格产生不利影响。
第三方可能侵犯我们或我们许可人的专利，或挪用或以其他方式侵犯我们或我们许可人的知识产权。将来，我们或我们的许可人可能会提起法律诉讼，以强制或捍卫我们或我们的许可人的知识产权，保护我们或我们的许可人的商业秘密，或确定我们拥有或控制的知识产权的有效性或范围。此外，第三方可能会对我们或我们的许可人提起法律诉讼，挑战我们拥有或控制的知识产权的有效性或范围。诉讼可能既昂贵又耗时，与我们或我们的许可人相比，我们或我们的许可人在这些诉讼中的许多对手可能有能力投入更多的资源来起诉这些法律行动。因此，尽管我们或我们的许可人做出了努力，我们或我们的许可人可能无法阻止第三方侵犯或挪用我们拥有或控制的知识产权，特别是在法律可能没有像美国那样充分保护我们权利的国家。诉讼可能会导致巨额成本和管理资源的转移，这可能会损害我们的业务和财务业绩。此外，在侵权诉讼中，法院可以裁定我们拥有或许可给我们的专利无效或不可强制执行，或者可以以我们或我们的许可人的专利不涵盖相关技术为理由拒绝阻止另一方使用相关技术。任何诉讼程序中的不利结果都可能使我们或我们的许可人的一项或多项专利面临被宣布无效、无法强制执行或被狭义解释的风险。
第三方先有技术向美国专利商标局提交的预发行，或异议、派生、复审各方间在美国或其他司法管辖区，由第三方挑起或由我们或我们的许可人或合作者提起的审查或干扰程序，或其他发行前或授予后程序，对于确定我们或我们的许可人的专利或专利申请的发明优先权可能是必要的。不利的结果可能要求我们或我们的许可人停止使用相关技术并将我们的候选产品商业化，或者试图从胜利方那里获得许可权利。如果胜利方不以商业上合理的条款或根本不向我们或我们的许可人提供许可，我们的业务可能会受到损害。即使我们或我们的许可方获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手能够访问许可给我们或我们的许可方的相同技术。此外，如果我们或我们的许可人的专利和专利申请提供的保护的广度或强度受到威胁，可能会阻止公司与我们合作，以许可、开发或商业化现有的或
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未来的候选产品。即使我们成功地为此类诉讼或诉讼辩护，我们也可能会招致巨额费用，这可能会分散我们的管理层和其他员工的注意力。如果我们被发现故意侵犯了一项专利，我们可能会被判承担金钱损害赔偿责任，包括三倍的损害赔偿和律师费。
此外，由於知识产权诉讼需要披露大量资料，在此过程中，我们的一些机密资料可能会因披露而受到损害。也可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的股价产生下行影响。
第三方可能会对我们提起诉讼，指控我们侵犯了他们的知识产权，或者我们可能会对第三方提起诉讼，挑战第三方控制的知识产权的有效性或范围，其结果将是不确定的，并可能对我们的业务成功产生不利影响。
第三方可能会对我们或我们的许可人或合作者提起诉讼，指控我们或我们的许可人或合作者侵犯了他们的知识产权，或者我们或我们的许可人或合作者可能会对第三方提起诉讼，以质疑第三方控制的知识产权的有效性或范围，包括在异议、干涉、复审各方间在美国或其他司法管辖区审查或派生程序。这些诉讼可能既昂贵又耗时，我们或我们的许可人的许多对手在这些诉讼中可能有能力投入比我们或我们的许可人或合作者更多的资源来起诉这些法律行动。
不利的结果可能要求我们或我们的许可方或合作者停止使用相关技术，或停止开发或商业化我们的候选产品，或者尝试从胜利方获得许可权利。如果胜利方不按商业上合理的条款或根本不向我们或我们的许可人或合作者提供许可，我们的业务可能会受到损害。即使我们或我们的许可方或协作者获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手能够访问许可给我们或我们的许可方或协作者的相同技术。此外，如果我们被发现故意侵犯专利，我们可能会被判承担金钱损害赔偿责任，包括三倍的损害赔偿和律师费。侵权的发现可能会阻止我们将候选产品商业化，或者迫使我们停止一些业务运营，这可能会对我们的业务造成实质性损害。
我们可能会受到第三方的索赔，声称我们或我们的员工挪用了他们的知识产权，或者要求我们认为是我们自己的知识产权的所有权。
我们的许多员工，包括我们的高级管理人员，都曾受雇于大学或其他生物技术或制药公司，包括我们的竞争对手或潜在的竞争对手。其中一些员工签署了与以前的工作相关的所有权、保密和竞业禁止协议。虽然我们尽力确保我们的员工在为我们工作时不使用他人的专有信息或专有技术，但我们或这些员工可能会被指控使用或披露任何此类员工的前雇主的机密信息或知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。可能有必要提起诉讼来对这些索赔进行辩护。
此外，对于我们的一些授权内专利和专利申请，我们无法获得证明所有发明人都已将其权利转让给发明或相关专利的所有专利转让或员工协议。因此，我们可能会受到这些发明者的所有权要求的影响。
如果我们不能起诉或辩护任何此类索赔，除了支付金钱赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员，或遭受损害。这样的知识产权可以授予第三方，我们可能需要从第三方获得许可才能将我们的技术或产品商业化。这样的许可可能无法以商业合理的条款获得，或者根本无法获得。即使我们成功地起诉或抗辩这类索赔，诉讼也可能导致巨额费用，并分散管理层的注意力。
我们无法保护我们的机密信息和商业秘密，这将损害我们的业务和竞争地位。
除了为我们的一些技术和产品寻求专利外，我们还依靠商业秘密，包括非专利的诀窍、技术和其他专有信息，来维持我们的竞争地位。我们寻求保护这些商业秘密，部分是通过与有权接触这些商业秘密的各方签订保密协议，例如我们的员工、公司合作者、外部科学合作者、第三方制造商、顾问、顾问和其他第三方。我们还与我们的员工和顾问签订保密和发明或专利转让协议。尽管做出了这些努力，但任何一方都可能违反协议，泄露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，而我们可能无法就此类违规行为获得足够的补救措施。强制执行当事人非法披露或挪用商业秘密的主张是困难、昂贵和耗时的，结果是不可预测的。此外，美国国内外的一些法院可能不太愿意或不愿意保护商业秘密。如果竞争对手是合法获得的或独立获得的
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如果开发了我们的任何商业秘密，我们将无权阻止此类竞争对手使用该技术或信息与我们竞争，这可能会损害我们的竞争地位。
与我们普通股所有权相关的风险
我们股票的市场价格可能会波动，您可能会损失全部或部分投资。
我们普通股的交易价格波动很大，会受到各种因素的影响而大幅波动，其中一些因素是我们无法控制的。除了本“风险因素”一节和本报告其他部分讨论的因素外，这些因素还包括：
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有竞争力的产品或技术的成功； |
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对我们的产品或我们的竞争对手的产品采取监管行动； |
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相对于竞争对手，我们增长率的实际或预期变化； |
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我们或我们的竞争对手宣布重大收购、战略合作、合资企业、合作或资本承诺； |
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我们的候选产品或我们的竞争对手的试用结果； |
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美国和其他国家的法规或法律发展； |
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与专利申请、已颁发的专利或者其他专有权利有关的开发或者争议； |
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关键人员的招聘或者离职； |
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与我们的候选产品或临床开发计划相关的费用水平； |
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关于财务业绩、发展时间表或证券分析师建议的估计的实际或预期变化； |
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我们的财务业绩或那些被认为与我们相似的公司的财务业绩变化； |
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投资者认为与我们相当的公司估值波动； |
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可归因于我们股票成交量水平不一致导致的股价和成交量波动； |
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宣布或期望进行额外的融资努力； |
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我们、我们的内部人或其他股东出售我们的普通股； |
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改变医疗保健支付制度的结构； |
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制药和生物技术行业的市场状况；以及 |
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总体的经济、行业、政治和市场状况，包括但不限于新冠肺炎大流行的持续影响。 |
此外，股票市场，特别是纳斯达克全球精选市场和生物制药公司，经常经历极端的价格和成交量波动，这些波动往往与这些公司的经营业绩无关或不成比例， 包括最近与正在进行的新冠肺炎大流行有关的事件，这导致许多公司的股价下跌，尽管它们的基本商业模式或前景没有根本改变。无论我们的实际经营业绩如何，广泛的市场和行业因素，包括潜在的经济状况恶化和与正在发生的新冠肺炎疫情相关的其他不利影响或事态发展，都可能对我们普通股的市场价格产生负面影响。实现上述任何风险或任何广泛的其他风险，包括本“风险因素”部分描述的风险，都可能对我们普通股的市场价格产生巨大的负面影响。
我们可能会出售额外的股权或债务证券或达成其他安排来为我们的运营提供资金，这可能会导致我们的股东被稀释，并对我们的业务施加限制或限制。
在我们能够从我们的产品中产生足够的收入之前，如果有的话，我们预计将通过公共或私人股本或债券发行为未来的现金需求提供资金。如果我们通过发行额外的股权或债务证券来筹集额外的资金，可能会导致我们现有股东的稀释和/或增加的固定支付义务。2019年8月，我们在S-3表格(注册号333-233564)上提交了一份货架注册声明，允许我们出售总计3,000万美元的普通股，其中包括指定用于市场发售计划的最高5,000万美元。截至2020年6月30日，50.0美元
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根据市场发售计划，仍有100万股普通股可供出售。此外，在2020年5月，我们出售了6,388,889我们普通股的价格为每股18.00美元，网收益约为$107.9百万在……里面2020年1月，我们以每股8.00美元的价格出售了3036,719股我们的普通股，并以每股8.00美元的价格出售了3,036,719股我们的普通股，以及购买1,338,287股我们的普通股的预融资权证网收益约为$34.9百万在完成一月2020年发行时，我们有5838,287股预融资认股权证流通股。预先出资的认股权证可以每股0.0001美元的价格转换为普通股。在计算每股收益时，可行使认股权证的普通股被视为已发行股票。 我们还有两个未偿还的认股权证系列，系列1权证和系列2权证。六月三十日, 2020，这里有552,953在行使第1系列已发行认股权证时可发行的普通股，行使价为1美元0每股.00美元，而且有552,955在行使第2系列已发行认股权证时可发行的普通股，行权价为1美元3每股.00。在某种程度上，这些认股权证如果我们的股东已经或可能被行使，我们的股东可能会遭受进一步的稀释。
我们还可以通过政府或其他第三方资金以及其他合作、战略联盟和许可安排寻求额外资金。这些融资活动可能会对我们的股东权利和我们的运营产生不利影响，而且这些额外的资金可能不会以合理的条件提供，如果有的话。此外，这些证券可能拥有优先于我们普通股的权利，并可能包含限制我们的运营并可能损害我们的竞争力的契约，例如对我们产生额外债务的能力的限制，对我们获取、销售或许可知识产权的能力的限制，以及可能对我们开展业务的能力产生不利影响的其他运营限制。例如，2020年2月7日，我们与Hercules签订了贷款协议，其中规定最高借款总额为3,000万美元，包括(I)最多2,000万美元的定期贷款，于2020年2月7日获得资金；(Ii)经Hercules投资委员会批准，额外提供最高1,000万美元的定期贷款，可在2020年2月7日至2020年12月15日期间借款。贷款协议下的借款基本上由我们和我们的子公司的所有个人财产和除我们的知识产权以外的其他资产作抵押。此外，贷款协议还包括惯常的肯定和限制性契约以及陈述和担保，包括防止发生“控制权变更”的契约、财务报告义务，以及对负债、留置权(包括知识产权和其他资产的负质押)、投资、分配(包括股息)、抵押品、投资、分配、转让、合并或收购、税收、税收等方面的某些限制，以及对债务、留置权(包括知识产权和其他资产的负质押)、投资、分配(包括股息)、抵押品、投资、分配、转让、合并或收购、税收、
此外，如果我们通过与合作伙伴的安排寻求资金，这些安排可能要求我们放弃某些技术或候选产品的权利，或者以其他方式同意对我们不利的条款。任何这些事件都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。
如果证券或行业分析师不发表关于我们业务的研究或报告，或者如果他们对我们的股票发表不利或误导性的意见，我们的股价和交易量可能会下降。
我们普通股的交易市场受到行业或证券分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告的影响。如果没有或很少证券或行业分析师继续报道我们，我们股票的交易价格可能会受到负面影响。如果报道我们的任何分析师对我们、我们的商业模式、我们的知识产权或我们的股票表现发表了负面或误导性的意见，或者如果我们的试验或运营结果没有达到分析师的预期，我们的股价可能会下跌。如果其中一位或多位分析师停止对我们的报道，或未能定期发布有关我们的报告，我们可能会失去在金融市场的可见度，这反过来可能会导致我们的股价或交易量下降。
我们的主要股东和管理层拥有我们很大比例的股票，并将能够对需要股东批准的事项施加重大影响。
截至2020年6月30日，我们的高管、董事、5%或更多股本的持有人及其各自的附属公司实益拥有我们约49.2%的未偿还有表决权股票和期权。因此，这些股东将继续对所有需要股东批准的事项产生重大影响。例如，这些股东可能能够影响董事选举、修改我们的组织文件，或批准任何合并、出售资产或其他重大公司交易。这可能会阻止或阻止对我们普通股的主动收购提议或要约，因为您可能认为作为我们的股东之一，这些提议或要约符合您的最佳利益。这群股东的利益可能并不总是与您的利益或其他股东的利益一致，他们的行为可能会促进他们的最佳利益，而不一定是其他股东的利益，包括为他们的普通股寻求溢价，并可能影响我们普通股的现行市场价格。
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我们是JOBS法案中定义的“新兴成长型公司”和“较小的报告公司”，可能会利用适用于这类公司的减少披露要求，这可能会降低我们的普通股对投资者的吸引力，并对我们的普通股的市场价格产生不利影响。
只要我们仍然是“就业法案”中定义的“新兴成长型公司”，我们就可以利用适用于非“新兴成长型公司”的上市公司的各种要求的某些豁免，包括：
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2002年“萨班斯-奥克斯利法案”(Sarbanes-Oxley Act)第404(B)节的规定，或“萨班斯-奥克斯利法案”(Sarbanes-Oxley Act)，要求我们的独立注册会计师事务所提供一份关于我们财务报告内部控制有效性的证明报告； |
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多德-弗兰克法案的“薪酬话语权”条款(要求非约束性股东投票批准某些高管的薪酬)和“黄金降落伞”条款(要求非约束性股东投票批准与合并和某些其他业务合并相关的某些高管的黄金降落伞安排)，以及“多德-弗兰克法案”中关于首席执行官薪酬的一些披露要求； |
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要求在根据修订后的1934年“证券交易法”或“交易法”提交的委托书和报告中提供详细的薪酬讨论和分析，并降低有关高管薪酬的披露水平；以及 |
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上市公司会计监督委员会可能通过的要求强制审计公司轮换或补充审计师财务报表报告的任何规则。 |
我们可能会利用这些豁免，直到我们不再是一家“新兴成长型公司”。在下列最早的情况下，我们将不再是“新兴成长型公司”：(I)到2021年12月31日；(Ii)在我们的年度毛收入达到或超过10.7亿美元后的第一个会计年度；(Iii)在前三年期间，我们发行了超过10亿美元的不可转换债务证券；或(Iv)在截至第二个会计年度结束时，我们的非关联公司持有的普通股市值超过7亿美元的任何会计年度结束时，我们将不再是一家“新兴成长型公司”；或(Ii)在我们的年度毛收入达到或超过10.7亿美元的第一个会计年度结束时，我们将不再是一家“新兴成长型公司”。
目前，只要我们有资格成为一家“新兴成长型公司”，我们就可以利用部分(但不是全部)降低的监管和报告要求。例如，我们已经不可撤销地选择不利用延长的时间来遵守根据就业法案第102(B)节提供的新的或修订的财务会计准则。只要我们符合“新兴成长型公司”的资格，我们的独立注册会计师事务所就不需要提供财务报告内部控制有效性的证明报告，这可能会增加我们财务报告内部控制的重大弱点或重大缺陷未被发现的风险。同样，只要我们符合“新兴成长型公司”的资格，我们就可以选择不向您提供某些信息，包括某些财务信息和有关我们高管薪酬的某些信息，否则我们将被要求在提交给美国证券交易委员会(SEC)的文件中提供这些信息，这可能会增加投资者和证券分析师评估我们公司的难度。我们无法预测投资者是否会因为我们可能依赖这些豁免而发现我们的普通股吸引力下降。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降，我们的普通股可能会出现不那么活跃的交易市场，我们的股价可能会更加波动，可能会下跌。
我们也是一家规模较小的报告公司，根据1934年的证券交易法(修订后的证券交易法)或交易法的定义。即使我们不再是一家新兴的成长型公司，我们也可能继续是一家规模较小的报告公司。我们可能会利用规模较小的报告公司可获得的某些按比例披露的信息，并将能够利用这些按比例披露的信息，只要(I)我们的有投票权和无投票权的非关联公司持有的普通股在我们第二财季的最后一个营业日低于2.5亿美元，或(Ii)我们在最近结束的财年的年收入不到1,000万美元，而我们的有投票权和无投票权的非关联公司持有的普通股在第二财季的计算低于700.0美元，我们就可以利用这些按比例进行的披露。
作为一家上市公司，我们将继续招致巨大的成本，我们的管理层将花费大量时间在合规倡议上。
作为一家上市公司，我们将产生大量的法律、会计和其他费用，这些费用是我们作为私人公司没有发生的，当我们不再是一家“新兴成长型公司”后，这些费用可能会增加得更多。我们须遵守“交易法”、“萨班斯-奥克斯利法案”、“多德-弗兰克华尔街改革和保护法”的报告要求，以及SEC和纳斯达克全球精选市场通过和将采用的规则。
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在公开市场上出售我们的大量普通股可能会导致我们的股票价格下跌。
在公开市场上出售我们的大量普通股随时都有可能发生。这些出售，或者市场上认为大量股票持有者打算出售股票的看法，可能会降低我们普通股的市场价格。2019年8月，我们与Cowen and Company，LLC或Cowen签订了一项销售协议，根据该协议，我们可以不时通过作为代理的Cowen在一系列一个或多个ATM股权发行中或2019年ATM计划中发行和出售总销售收入高达5000万美元的普通股股票。考恩不需要销售任何具体的金额，但作为我们的销售代理，使用与其正常贸易和销售实践一致的商业合理努力。到目前为止，没有根据2019年自动取款机计划出售普通股。
我们可能会受到证券诉讼的影响，这是昂贵的，可能会转移管理层的注意力。
我们普通股的市场价格可能是波动的，在过去，经历过股票市场价格波动的公司都会受到证券集体诉讼的影响。我们未来可能会成为这类诉讼的目标。针对我们的证券诉讼可能会导致巨额费用，并将我们管理层的注意力从其他业务上转移开来，这可能会严重损害我们的业务。
如果我们未来不能对财务报告保持有效的内部控制系统，我们可能无法准确地报告我们的财务状况、经营结果或现金流，这可能会对投资者对我们的信心产生不利影响，从而影响我们普通股的价值。
“萨班斯-奥克斯利法案”(Sarbanes-Oxley Act)要求，除其他事项外，我们必须对财务报告和披露控制和程序保持有效的内部控制。从我们首次提交10-K表格年度报告后开始，根据萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404节，我们将被要求提交一份管理层关于我们财务报告内部控制有效性的报告。这项评估将需要包括披露我们管理层在财务报告内部控制中发现的任何重大弱点。重大缺陷是指财务报告内部控制的缺陷或缺陷的组合，导致年度或中期财务报表的重大错报不能得到及时预防或发现的可能性超过了合理的可能性。萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404条一般也要求我们的独立注册会计师事务所就我们对财务报告的内部控制的有效性进行证明。然而，只要我们仍然是“就业法案”中定义的新兴成长型公司，我们就打算利用豁免，允许我们不遵守独立注册会计师事务所认证要求。我们遵守第404条将要求我们产生大量费用，并花费大量的管理努力。我们目前没有内部审计小组，我们将需要聘请更多具有适当上市公司经验和技术会计知识的会计和财务人员，并编制必要的系统和流程文件，以执行遵守第404节所需的评估。我们可能无法及时完成评估、测试和任何所需的补救。在评估和测试过程中, 如果我们发现我们的财务报告内部控制存在一个或多个重大缺陷，我们将不能断言我们的财务报告内部控制是有效的。我们不能向您保证，未来我们的财务报告内部控制不会出现重大缺陷或重大缺陷。任何未能对财务报告进行内部控制的行为都可能严重抑制我们准确报告财务状况、运营结果或现金流的能力。如果我们无法得出我们对财务报告的内部控制有效的结论，或者如果我们的独立注册会计师事务所确定一旦该公司开始其第404节审查，我们对财务报告的内部控制存在重大弱点或重大缺陷，我们可能会对我们的财务报告的准确性和完整性失去投资者信心，我们的普通股市场价格可能会下跌，我们可能会受到纳斯达克全球精选市场、SEC或其他监管机构的制裁或调查。如果不能纠正我们在财务报告内部控制方面的任何重大弱点，或未能实施或维持上市公司所需的其他有效控制系统，也可能会限制我们未来进入资本市场的机会。
我们的宪章文件和特拉华州法律中的一些条款可能具有反收购效果，可能会阻碍其他公司收购我们，即使收购会使我们的股东受益，并可能阻止我们的股东试图更换或撤换我们目前的管理层。
我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的章程中的条款，以及特拉华州法律中的条款，可能会使第三方更难收购我们或增加收购我们的成本，即使这样做会让我们的股东受益，或者让我们目前的管理层下台。这些规定包括一个分类的董事会，禁止经我们的股东书面同意采取行动，以及我们的董事会可以在没有股东批准的情况下发行优先股。这些规定可能会使股东更难更换负责任命我们管理层成员的董事会成员，从而挫败或阻止股东试图更换或撤换我们目前的管理层。由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州公司法第2203节或DGCL的条款管辖，该条款可能会阻止、推迟或阻止某人收购或合并我们
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无论这是否符合我们股东的意愿或对我们的股东有利。根据DGCL的规定，一般情况下，法团不得与其股本15%或以上的任何持有人进行业务合并，除非持有人已持有该股本3年，或除其他事项外，已获董事局批准有关交易。我们修订和重述的公司注册证书或修订和重述的章程或特拉华州法律中任何具有延迟或威慑控制权变更的条款都可能限制我们的股东从他们持有的我们普通股股份中获得溢价的机会，还可能影响一些投资者愿意为我们的普通股支付的价格。
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第二项。 |
未登记的股权证券销售和收益的使用 |
没有。
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项目3. |
高级证券违约 |
没有。
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项目6. |
陈列品 |
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陈列品 不是的。 |
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描述 |
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3.1 |
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修订和重新发布的公司注册证书(在此引用公司当前8-K报表的附件3.1(文件号：8001-37708，于2016年3月8日提交给证券交易委员会))。 |
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3.2 |
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修订和重新修订了公司章程(本文通过参考公司当前报告8-K表的附件3.2(文件号：0001-37708，于2016年3月8日提交给证券交易委员会)并入本文)。 |
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4.1 |
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根据本公司与若干购买者于2020年1月30日订立的证券购买协议而发行的预资金权证表格(于2020年2月4日提交给证券交易委员会的本公司8-K表格(第001-37708号文件)中引用附件4.1并入本公司的表格中)，该表格是根据本公司与若干购买者之间的证券购买协议(于2020年2月4日提交给美国证券交易委员会的文件第001-37708号文件)而发行的。 |
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10.1 |
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2015年综合激励计划下的股份单位协议格式。 |
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10.2 |
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该公司与ECOG-ACRIN癌症研究小组签订的临床试验协议第12号修正案，日期为2020年5月12日。 |
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31.1 |
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根据修订后的1934年证券交易法颁布的规则13a-14(A)和15d-14(A)颁发的首席执行官证书。 |
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31.2 |
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根据修订后的1934年“证券交易法”颁布的第13a-14(A)和15d-14(A)条规则认证首席财务官。 |
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32.1* |
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根据2002年萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906节通过的美国法典第18编第1350节对首席执行官和首席财务官的认证。 |
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101 |
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Syndax制药公司10-Q表格季度报告中的财务报表。截至2019年6月30日的季度，格式为iXBRL(内联可扩展商业报告语言)：(I)简明综合资产负债表；(Ii)简明全面损失表；(Iii)简明现金流量表；以及(Iv)简明综合财务报表附注。 |
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104 |
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封面交互式数据文件(嵌入在内联XBRL文档中)。 |
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在提交表格10-Q表格之日之前或之后提交的任何文件中，不应被视为就1934年证券交易法(经修订的“证券交易法”)第(18)节而言已“存档”，且不应被视为通过引用并入根据1933年证券法案(经修订的证券法)或交易所法案(无论是在10-Q表格日期之前或之后作出的)提交的任何文件中，而不论该文件中包含的任何一般注册语言如何。 |
57
签名
根据1934年证券交易法第13或15(D)节的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的以下签名者代表其签署。
日期：2020年8月6日
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依据： |
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/s/布里格斯·W·莫里森(Briggs W.Morrison)，医学博士 |
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布里格斯·W·莫里森医学博士 |
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首席执行官 |
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(首席行政主任) |
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依据： |
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/s/Daphne Karydas |
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达芙妮·卡里达斯 |
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首席财务官兼财务主管 |
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(首席行政主任及首席会计主任) |
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