美国

证券交易委员会

华盛顿特区20549

表格10-Q

(马克一)

截至2020年3月31日的季度

或

由_至_的过渡期

委托档案编号：001-38682

科迪亚克科学公司

(注册人的确切姓名，详见其约章)

注册人电话号码，包括区号：(650)281-0850

根据该法第12(B)条登记的证券：

用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短期限内)提交了1934年证券交易法第13条或第15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。是，否，☐

用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。是，否，☐

用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司还是新兴的成长型公司。请参阅“交易法”第12b-2条中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。

如果是新兴成长型公司，请通过复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据“交易法”第13(A)条规定的任何新的或经修订的财务会计准则。

用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如交易法第12b-2条所定义)。是，☐否

截至2020年4月30日，注册人拥有44,484,495股普通股，每股面值0.0001美元，已发行。

关于前瞻性陈述的特别说明

这份关于Form 10-Q的季度报告包含“前瞻性陈述”，符合修订后的“1934年证券交易法”或“交易法”第21E节的含义。这些前瞻性陈述主要基于我们目前对影响我们业务财务状况的未来事件和财务趋势的预期和预测。前瞻性陈述不应被解读为对未来业绩或结果的保证，也不一定是对实现此类业绩或结果的时间或时间的准确指示。前瞻性陈述基于作出这些陈述时可获得的信息和/或管理层当时对未来事件的善意信念，会受到风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素可能会导致实际业绩或结果与前瞻性陈述中表达或建议的情况大不相同。

前瞻性陈述包括所有非历史事实的陈述。在某些情况下，您可以通过诸如“可能”、“可能”、“将会”、“目标”、“打算”、“应该”、“可能”、“可以”、“将会”、“预期”、“相信”、“预期”、“项目”、“目标”、“设计”、“估计”、“预测”、“潜在”、“预期”、“相信”、“预期”、“项目”、“目标”、“设计”、“估计”、“预测”、“潜在“计划”或这些术语的否定，或旨在识别前瞻性表述的类似表述和可比术语。这些陈述反映了我们对未来事件的当前看法，是基于假设的，受到风险和不确定因素的影响，包括本季度报告中题为“第II部分，第1A项-风险因素”的10-Q表格部分以及本报告其他部分中的陈述。前瞻性陈述包括但不限于有关以下方面的陈述：

i

所有前瞻性陈述均基于我们在本Form 10-Q季度报告发布之日获得的信息，除非法律另有要求，否则在本Form 10-Q季度报告发布之日之后，我们不会更新任何前瞻性陈述。我们的实际结果可能与本季度报告(Form 10-Q)中讨论的结果大不相同。本Form 10-Q季度报告中包含的前瞻性声明，以及我们不时做出的其他书面和口头预测声明，都会受到一定风险和不确定性的影响，可能会导致实际结果与前瞻性声明中预期的结果大不相同，您不应将这些声明视为我们或任何其他人对我们将在任何特定时间框架内实现我们的目标和计划的声明或担保，或者根本不应将这些声明视为我们的保证。可能导致这种差异的因素包括但不限于在以下讨论中和本季度报告中题为“第II部分，第1A项-风险因素”的本季度报告10-Q部分中讨论的那些因素，这些因素包括但不限于以下讨论和本季度报告中题为“第II部分，第1A项-风险因素”的部分。

此外，“我们相信”的声明和类似的声明反映了我们对相关主题的信念和意见。这些陈述是基于截至本季度报告10-Q表格之日向我们提供的信息，虽然我们认为这些信息构成了此类陈述的合理基础，但此类信息可能是有限或不完整的，我们的陈述不应被解读为表明我们已对所有潜在可用的相关信息进行了彻底的调查或审查。这些陈述本质上是不确定的，告诫投资者不要过度依赖这些陈述。

本报告中出现的所有品牌名称或商标均为其各自所有者的财产。除非上下文另有要求，本报告中提及的“科迪亚克”即“公司”、“我们”、“我们”和“我们”指的是科迪亚克科学公司。

II

目录

三、

第一部分-财务信息

第1项财务报表(未经审计)

科迪亚克科学公司

简明综合资产负债表

(以千为单位，不包括每股和每股金额)

(未经审计)

附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

1

科迪亚克科学公司

简明合并经营报表与全面亏损

(以千为单位，不包括每股和每股金额)

(未经审计)

附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

2

科迪亚克科学公司

股东权益简明合并报表

(以千为单位，不包括每股和每股金额)

(未经审计)

附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

3

科迪亚克科学公司

简明现金流量表合并表

(千)

(未经审计)

附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

4

科迪亚克科学公司

未经审计的简明合并财务报表附注

(以千为单位，不包括每股和每股数据)

1.公司

科迪亚克科学公司该公司(“本公司”)是一家临床阶段的生物制药公司，专门从事治疗慢性、高发病率视网膜疾病的新疗法。该公司将其几乎所有的时间和精力都投入到研发、筹集资金和招聘人员上。

流动资金

截至2020年3月31日，该公司的现金、现金等价物和有价证券为4.304亿美元。虽然公司自成立以来出现了重大的运营亏损，预计在可预见的未来将继续出现运营亏损和负运营现金流，但公司相信，现金、现金等价物和有价证券将足以满足本10-Q表日后12个月的预期运营和资本支出需求。

2.重要会计政策摘要

列报依据和合并原则

随附的简明综合财务报表未经审核，并已根据适用于中期的美国公认会计原则(“GAAP”)编制。管理层认为，简明综合财务报表包括所有必要的正常和经常性调整，以公平地反映公司在报告期内的财务状况和经营结果。

这些简明综合财务报表的编制与本公司于2020年3月16日提交给美国证券交易委员会(SEC)的Form 10-K年度报告中包含的截至2019年12月31日的年度经审计财务报表及其附注基本一致，并应与之一并阅读。按照公认会计原则编制的经审计财务报表中通常包含的某些信息和附注披露已在本报告中浓缩或省略。任何中期的经营业绩不一定代表截至2020年12月31日的一年或任何未来时期的业绩。

随附的简明综合财务报表反映了本公司及其全资子公司的经营情况。所有公司间账户和交易都已取消。

重新分类

某些上期金额已重新分类，以符合本期列报。这种重新分类对上一年精简合并财务报表的小计没有影响。

预算的使用

按照公认会计原则编制财务报表要求管理层作出影响报告期间资产和负债报告金额、披露截至简明合并财务报表之日的或有资产和负债以及报告期内费用的估计和假设。冠状病毒的影响还在继续演变。因此，某些估计和假设需要更高的判断力，具有更高程度的变异性和波动性，包括但不限于，截至2020年3月31日的季度的有价证券的公允价值、基于业绩的股权奖励以及研究和开发应计项目。随着事件的不断展开和更多信息的获得，这些估计可能在未来一段时间内发生实质性变化。实际结果可能与这些估计不同。

风险和不确定性

2020年3月，由于全球冠状病毒爆发，世界卫生组织宣布大流行。冠状病毒造成的重大不确定性可能会对公司的运营、流动性和资本资源造成负面影响，这将取决于某些发展，包括疫情的持续时间和蔓延、监管和私营部门的反应以及对员工和供应商(包括供应链和临床合作伙伴)的影响，所有这些都是不确定和无法预测的。在这次大流行期间，该公司继续与临床站点密切合作，以最大限度地提高患者安全，并将错过就诊和研究中断的次数降至最低。该公司已经并将继续采取主动措施，以保持其正在进行的临床研究的完整性。尽管做出了这些努力，冠状病毒大流行可能会对临床试验的登记和临床研究的完成产生重大影响。本公司将继续监测冠状病毒情况及其对继续开发本公司候选产品的能力的影响，并寻求监管部门对本公司候选产品的批准，并开始将任何经批准的产品商业化。

5

科迪亚克科学公司

未经审计简明合并财务报表附注(续)

重要会计政策摘要

编制截至2020年3月31日止三个月该等简明综合财务报表所使用的重要会计政策，与本公司截至2019年12月31日止年度Form 10-K年度报告中综合财务报表附注2所述的政策一致，但以下有关本公司与销售未来特许权使用费有关的负债及“近期会计声明-最近采纳的会计声明”一节所述除外。

与出售未来特许权使用费有关的责任

2019年12月1日，本公司及其子公司Kodiak Sciences GmbH与持有本公司5%以上股份的Baker Bros.Advisors，LP(简称BBA)达成融资协议，根据该协议，BBA购买了本公司抗VEGF抗体生物聚合物结合疗法KSI-301未来净销售的4.5%上限特许权使用费，以换取2.25亿美元。根据资金协议的条款，除了通过未来产品收入的上限特许权使用费支付外，没有义务偿还收到的任何资金金额。根据美国会计准则委员会730“研究和开发”，公司将BBA支付的资金金额作为负债记录在综合资产负债表中，扣除发行成本。根据ASC 730，本公司与BBA之间的重大关联方关系产生了偿还支付给本公司的资金金额的隐含义务。一旦确定向BBA支付的特许权使用费是可能和可评估的，并且如果该等金额超过负债余额，本公司将根据该估计在预期的基础上计入利息以承担该负债。如果该公司根据资助协议支付专营权费，届时的负债余额将会减少。请参阅注释7。

信用损失-可供出售的债务证券

对于处于未实现亏损状态的可供出售债务证券，公司将定期评估其投资组合的减值。评估首先考虑出售证券的意图或要求。如果符合这两个标准中的任何一个，摊余成本基础将通过收益减记为公允价值。

如未能达到，本公司将考虑公允价值低于摊销成本的程度、评级机构对证券评级的任何变化以及与证券具体相关的任何不利条件等因素，来评估下降是否是由于信用损失或其他因素造成的。在其他因素中，本公司将考虑公允价值低于摊销成本的程度、评级机构对证券评级的任何变化以及与证券具体相关的任何不利条件。如果评估表明存在信用损失，则将预期从证券中收取的现金流量现值与证券的摊销成本基础进行比较。如果预计收取的现金流量现值低于摊余成本基础，则存在信用损失，并计入信用损失准备，但以公允价值小于摊余成本基础的金额为限。未计入信贷损失准备的任何减值将在其他全面收益或亏损中确认(视适用情况而定)。

最近的会计声明

新的会计声明不时由财务会计准则委员会(“FASB”)在其会计准则委员会或其他准则制定机构下发布，并于指定生效日期由本公司采纳，除非下文另有讨论。

最近采用的会计公告

2016年6月，FASB发布了ASU 2016-13年度财务工具-信用损失(主题326)：财务报表信用损失的计量，旨在通过要求提前确认某些金融资产(如可供出售的债务证券)的信用损失来改善财务报告。该公司评估了ASU 2016-13年债务对其可供出售债务证券的影响，并确定投资组合内没有信贷损失，需要在采用时给予补贴。截至2020年1月1日，该公司采用了这一新的指导方针，这不影响其合并财务报表和相关披露。

2018年8月，FASB发布了ASU 2018-13年度的《披露框架-公允价值计量披露要求的变化》，作为FASB披露框架项目的一部分，取消、增加和修改了公允价值计量的某些披露要求。在这些变化中，各实体将不再被要求披露公允价值层次第一级和第二级之间转移的金额和原因，但将被要求披露用于为第三级公允价值计量开发重大不可观察投入的范围和加权平均。截至2020年1月1日，该公司采用了这一新的指导方针，这不影响其合并财务报表和相关披露。

6

科迪亚克科学公司

未经审计简明合并财务报表附注(续)

2018年8月，FASB发布了ASU 2018-15，《无形资产-商誉和其他-内部使用软件》(子主题350-40)：客户对云计算安排(即服务合同)中发生的实施成本的会计处理，其中澄清了云计算安排中发生的实施、设置和其他前期成本的会计处理。截至2020年1月1日，该公司采用了这一新的指导方针，这不影响其合并财务报表和相关披露。

尚未采用的新会计公告

2019年12月，FASB发布了ASU 2019-12，所得税(主题740)：简化所得税会计，旨在简化所得税会计。ASU 2019-12删除了主题740中一般原则的某些例外情况，并澄清和修改了现有指南，以改善一致性应用。新标准将于2021年1月1日起生效。该公司目前正在评估采用这一指导方针对其综合财务报表和相关披露的影响。

3.应计负债及其他流动负债

应计负债和其他流动负债包括以下内容(以千计)：

4.公允价值计量

下表列出了公司按公允价值经常性计量的资产的公允价值等级(以千为单位)：

7

科迪亚克科学公司

未经审计简明合并财务报表附注(续)

5.有价证券

这些有价证券被归类为可供出售的证券，包括美国国债、公司票据和商业票据。有价证券的公允价值计量数据来源于独立的定价服务。本公司通过了解所使用的计价方法和数据来源，并对某些情况下的定价数据进行分析，验证第三方定价服务提供的价格。

下表汇总了2020年3月31日和2019年12月31日持有的有价证券(单位：千)：

所有在2020年3月31日和2019年12月31日持有的有价证券的合同到期日都不到18个月。分别于截至2020年3月31日及2019年3月31日止三个月内，出售或到期的可供出售债务证券并无确认已实现损益，因此，本公司并无从累计综合亏损中重新分类任何金额。截至2020年3月31日和2019年12月31日，本公司不计提可供出售债务证券的信用损失拨备。在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月中，每个月都没有记录到减值费用或回收。

6.承担及或有事项

本公司已与多家服务供应商订立服务协议，根据协议，该等服务供应商同意进行与制造某些材料有关的活动。此类协议和相关修订规定，在某些情况下，已签署的工作单中包含的计划活动具有约束力，因此，公司有义务在产品和服务交付令人满意时支付工作单的全部价格，或者无论该计划活动是否实际执行，公司都有义务支付具有约束力的金额。根据协议条款，本公司有权在书面通知后随时取消已签署的订单，这可能需要支付取消费用，也可能不需要支付。取消费用的水平可能取决于与工程开工日期相关的书面通知的时间，最高取消金额取决于协议或工单。截至2020年3月31日和2019年12月31日，根据这些协议，包括应计金额在内的可取消和/或不可取消购买义务总额分别为2980万美元和470万美元。截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月，根据这些协议确认的费用(包括支付和应计金额)分别为410万美元和100万美元。截至2020年3月31日，本公司未发生任何注销费用。该公司还就某些技术签订了各种可撤销的许可协议。本公司可能有义务就与此类许可协议相关的特定产品的未来销售进行付款。这样的付款取决于未来的产品销售，是不可估量的。

法律程序

本公司可能不时卷入因其正常业务过程而引起的法律诉讼。管理层目前不知道任何可能对本公司的财务状况、经营业绩或现金流产生重大不利影响的事项。当公司认为有可能归罪于某一责任，并且该责任的金额可以合理估计时，该公司记录法律责任。公司需要作出重大判断，以确定概率和估计金额。

8

科迪亚克科学公司

未经审计简明合并财务报表附注(续)

赔偿

在特拉华州法律允许的范围内，本公司已同意在董事或高级管理人员以该等身份应本公司的要求服务时，就某些事件或事件向其董事和高级管理人员提供赔偿。补偿期包括在董事或官员任职期间发生的所有相关事件和事件。根据这些赔偿协议，公司可能需要支付的未来最高潜在金额在协议中没有具体说明；但是，公司拥有董事和高级管理人员保险，可以减少其风险，使公司能够收回未来支付的任何金额的一部分。该公司认为，超出适用保险范围的这些赔偿协议的估计公允价值微乎其微。

7.与出售未来特许权使用费有关的法律责任

2019年12月1日，本公司及其子公司Kodiak Sciences GmbH与持有本公司5%以上股份的Baker Bros.Advisors，LP(简称BBA)达成融资协议，根据该协议，BBA购买了本公司抗VEGF抗体生物聚合物结合疗法KSI-301未来净销售的4.5%上限特许权使用费，以换取2.25亿美元。特许权使用费将于BBA收到相当于支付给本公司的资金金额4.5倍的总金额之日终止，除非本公司提前终止或回购。根据资金协议的条款，除了通过未来产品收入的上限特许权使用费支付外，没有义务偿还收到的任何资金金额。本公司有权在融资协议期限内的任何时候行使选择权，以相当于当时支付给本公司的资金金额的4.5倍减去本公司支付给BBA的金额后的购买价，回购应付给BBA的100%的特许权使用费。

资金协议的结束受到某些条件的限制，发生在2020年2月。该公司于2020年2月4日收到了1.0亿美元的资金。剩余的1.25亿美元将在50%的患者参加计划中的RVO临床计划时支付给公司。

根据美国会计准则委员会(ASC)730的规定，截至2020年3月31日，公司将最初的1.00亿美元付款作为负债记录在综合资产负债表上，扣除发行成本。根据ASC 730，本公司与BBA之间的重大关联方关系产生了偿还支付给本公司的资金金额的隐含义务。一旦确定向BBA支付的特许权使用费是可能和可评估的，并且如果该等金额超过负债余额，本公司将根据该估计在预期的基础上计入利息以承担该负债。如果该公司根据资助协议支付专营权费，届时的负债余额将会减少。

8.基于股票的薪酬

在2020年1月和2019年1月，由于2018年计划中的自动增加拨备，2018年股权激励计划下可供发行的普通股数量分别增加了约180万股和150万股。

股票期权

2018年计划和2015年股权激励计划下的股票期权活动摘要如下(单位为千，不包括股票和每股数据)。

9

科迪亚克科学公司

未经审计简明合并财务报表附注(续)

限售股

《2018年计划》和《2015年计划》下的限制性股票活动，包括限制性股票奖励、限制性股票单位和基于业绩的限制性股票单位，摘要如下(单位：千股，不包括股票和每股数据)：

基于业绩的股票期权与限制性股票单位

2019年，公司向员工发放了170,150份绩效股票期权和128,900份绩效限制性股票单位(“RSU”)。这些基于业绩的股权奖励将在实现特定的临床开发里程碑时授予四分之一。剩余的股份将在该日期之后分三次等额的年度分期付款。基于业绩的股票期权和基于业绩的限制性股票单位从确定可能发生归属事件时开始记录为费用。

这些基于业绩的股权奖励都没有在2019年期间授予。本公司认为，在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月内，仍有可能实现必要的业绩条件，确认的基于股票的薪酬支出分别为180万美元和零。

基于股票的薪酬费用

股票补偿在简明的综合经营报表和综合亏损报表中分类如下(以千计)：

截至2020年3月31日，未归属股票期权、限制性股票单位、业绩期权和限制性股票单位的未确认股票薪酬为7070万美元，预计将在2.96年的加权平均期限内确认。

9.普通股每股净亏损

下列普通股等价物被排除在本报告所述时期的每股普通股稀释净亏损的计算中，因为它们被包括在内将是反稀释的：

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第二项：管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析。

您应阅读以下关于我们的财务状况和经营结果的讨论和分析，以及我们未经审计的简明综合财务报表和本报告其他部分包含的相关说明，以及我们已审计的财务报表和相关说明，以及管理层对截至2019年12月31日的年度财务状况和经营结果的讨论和分析，这些讨论和分析包括在我们于2020年3月16日提交给美国证券交易委员会(SEC)的Form 10-K年度报告中。本讨论和分析以及本报告的其他部分包含前瞻性陈述，这些陈述基于与未来事件和我们未来财务表现相关的当前信念、计划和预期，涉及风险、不确定性和假设，例如关于我们的意图、计划、目标、预期、预测和预测的陈述。由于几个因素，我们的实际结果和选定事件的时间可能与这些前瞻性陈述中预期的大不相同，包括本报告题为“第二部分，第1A项-风险因素”一节以及本报告其他部分阐述的那些因素。

概述

我们的目标是通过开发下一代治疗慢性、高发视网膜疾病的疗法来预防和治疗失明的主要原因。

在整个2019年到2020年，我们已经用我们最先进的候选产品KSI-301生成了临床数据，KSI-301是一种使用我们的抗体生物聚合物结合平台(ABC平台)构建的生物疗法，旨在比目前市场上用于治疗视网膜疾病的生物药物更长时间地保持眼组织中的有效药物水平。到目前为止，KSI-301已经给大约250名患者使用了大约800次。我们相信，如果获得批准，KSI-301有可能成为治疗湿性老年性黄斑变性(湿性AMD)、糖尿病视网膜病变(DR)患者的重要疗法，包括糖尿病性黄斑水肿(DME)和视网膜静脉阻塞(RVO)引起的黄斑水肿。

在我们正在进行的1b期临床研究中，登记已经完成，我们已经对湿性AMD、DME或RVO的幼稚患者使用了多剂量的KSI-301，我们继续在每种正在研究的视网膜疾病的新兴数据中观察到有希望的安全性、有效性和临床持久性。我们相信，这些数据支持加快将KSI-301推向这些视网膜疾病市场的努力，并相信这些数据为我们目前和计划中的KSI-301关键研究的设计提供了信心。我们相信，如果这些临床研究成功，可能会显示出与目前的疗法相比，KSI-301的临床特征有意义地不同，我们还相信，这种特征将使KSI-301能够在不断发展的商业和产品格局中有效地竞争。长效视网膜治疗药物(如KSI-301)的潜在临床优势(因此也包括商业/竞争性优势)远远超出了随着时间的推移减少注射次数和频率的可能性，还包括由于更少的错过治疗或更容易管理的治疗时间表导致的药物假期延长，患者能够更好地长期保持视力的潜力。此外，长效药物使患有威胁视力的疾病的患者即使在正常疗程中断以及冠状病毒大流行等特殊中断的情况下也能继续接受有效治疗，在某些地区或国家，可能不可能或不允许更频繁的诊所就诊。

基于我们在1b阶段研究中继续观察到的令人鼓舞的数据，我们计划在2020年下半年扩大KSI-301临床关键计划，我们还将进入与制造相关的承诺，为KSI-301的商业扩大和BLA提交提供必要的支持。我们相信，根据我们的“2022年愿景”，这些临床和制造轨迹的交叉点将在2022年提交wAMD、DME和RVO的单一BLA。

2019年，我们完成了与美国食品和药物管理局(FDA)第二阶段会议的结束，在会上我们就支持KSI-301在湿性AMD、DME、RVO和非增殖性DR(不含DME的NPDR)中获得许可所需的临床研究的顺序和数量达成了一致。我们确认，FDA预计在一个适应症中进行两项研究，以证明KSI-301的初步安全性和有效性，如果成功，可以在其他疾病适应症中各进行一项研究，以支持在其他适应症中的批准。我们目前计划在2020年开始在我们的DME、RVO和潜在的DR(没有DME)的关键研究中招募患者，湿性AMD的关键研究在2019年第三季度开始招募。

在我们与FDA在第二阶段会议结束时以及随后的沟通结束时，我们已经进一步升级了我们的关键研究计划，现在打算在DME进行两项第三阶段研究，以提供FDA要求的初步安全性和有效性的相互验证性研究，一项关于wAMD的第二/3阶段研究(我们正在进行的Dazzle研究)，一项关于RVO的第三阶段研究，以及一项没有使用DME的NPDR的第三阶段研究。通过在DME进行我们的配对研究，我们能够生成有关KSI-301在这一高度未得到满足的需求和商业机会领域的有效性、安全性和耐用性的更多数据，同时还可以缩小成功注册整个关键计划所需的地点和国家/地区的数量。我们预计大多数研究地点将位于美国，欧盟国家和中国将做出贡献。鉴于尽管冠状病毒大流行仍在继续，我们在美国进行的令人眼花缭乱的wAMD关键研究中目前仍有持续的新患者登记和较低的漏诊率，我们相信调整KSI-301计划的重点有助于将冠状病毒大流行期间和整个期间进行临床试验的不确定性降至最低，并朝着我们的“2022年愿景”迈进。运行配对的DME Pivotals(和一个RVO Pivotal)的其他具体原因包括：与两个RVO研究相比，两个DME研究所需的国家和地点更少(避免了开设和支持只参与RVO研究的临床试验站点的成本和后勤负担)；更好地监督操作执行(基本上所有站点都可以同时登记治疗天真

11

这些因素包括：两个DME和两个RVO的临床试验执行成本(WAMD、DME和RVO中的患者)；中断的概率更低；DME和RVO的未得到满足的需求更高；总体试验执行成本略有增加(如果有的话)；以及两个DME和两个RVO Pivotals的时间表相似的可能性。除了这些运营方面的考虑之外，我们仍然对我们在1b期研究中看到的DME临床数据感到满意，并希望使DME产生更多的临床数据，因为与RVO相比，DME的糖尿病患者数量更多，未得到满足的需求和市场机会更大。

ABC平台和KSI-301是在科迪亚克开发的，我们在包括美国、欧盟、中国和其他主要国家在内的关键地区拥有这些资产的权利。我们已经应用我们的ABC平台开发了KSI-301以外的其他候选产品，包括我们的双特异性抗IL-6/VEGF生物结合物KSI-501，我们正在扩大我们的早期研究渠道，以包括基于ABC平台的三联体抑制剂，用于治疗干性AMD和青光眼的神经退行性方面的多因素视网膜疾病。我们打算在这些和其他候选产品上取得进展，以解决眼科疾病的高发问题。

我们的总体目标是开发我们的候选产品，寻求FDA和全球卫生权威机构的营销授权批准，并最终将我们的候选产品商业化。

近期发展

我们已经在我们正在进行的研究执行中实施了各种增强措施，以帮助确保患者、医生、研究现场工作人员和科迪亚克操作团队成员在当前冠状病毒大流行中的安全，包括使用远程研究监测。到目前为止，在我们正在进行的临床试验中，我们看到冠状病毒造成的破坏微乎其微。令人眼花缭乱的是，患者漏诊率不到5%，临床试验地点不断招收新患者。这是我们试图治疗的严重疾病的证明，也是患者、医生和研究地点与我们合作推进KSI-301的一张信任票。我们拥有4.304亿美元的现金、现金等价物和有价证券，并对我们的支出进行了周到的管理，我们仍然拥有强大的财务基础。

我们将下一组KSI-301关键研究的启动时间从2020年6月推迟到9月四分之一，以便与医生和业务合作伙伴一起评估如何最好地将冠状病毒对临床试验进行的影响降至最低。但是，我们在关键视网膜疾病适应症中提交BLA的2022年愿景目前仍然完好无损，我们已经很好地利用了这一延迟来升级KSI-301的关键研究计划。我们现在打算在DME上进行两项3期研究，一项针对湿性AMD的2/3期研究(我们正在进行的Dazzle研究)，一项针对RVO的3期研究，以及一项针对非增殖性DR的3期研究。重要的是，我们1b期研究中出现的数据与我们在今年2月详细观察到的数据保持一致，我们计划在2020年7月提供另一项研发更新，要么虚拟地提供，要么在美国视网膜专家协会会议上提供。

COVID-19

2020年3月，世界卫生组织宣布与全球冠状病毒爆发有关的大流行。各国政府已经采取了预防和保护行动，包括但不限于，限制非必要的旅行、商业活动和个人集会。我们总部位于旧金山湾区的加利福尼亚州于2020年3月宣布了紧急状态和原地避难令，目前仍有效。尽管有这些订单，我们和我们的主要临床和制造合作伙伴基本上能够继续推进我们的业务。这些政府行动和应对措施将继续演变，预计将持续到夏季。

全球金融市场也经历了极大的波动，因此，出现了可能影响公司运营和财务状况的经济不确定性。冠状病毒的影响程度将取决于某些事态发展，包括爆发的持续时间和蔓延、监管和私营部门的应对措施，以及对我们的员工、供应商(包括供应链和临床合作伙伴)的影响，所有这些都是不确定和无法预测的。

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由于KSI-301开发计划中正在研究的疾病是严重的、威胁视力的疾病，患者在大流行期间仍在寻求并接受视网膜专家的治疗，因此我们能够在疫情爆发期间继续推进KSI-301的临床计划，以实现我们的“2022年愿景”。

我们继续关注政府的反应，并可能选择暂时关闭我们的办公室和/或实验室空间，以保护我们的员工。我们继续评估供应链中断的可能性，因为大流行可能会影响中国、瑞士和其他国家的第三方制造设施的人员，以及它对材料可用性和/或成本的影响。

在这次大流行期间，我们继续与我们的临床站点密切合作，以最大限度地提高患者安全，并将错过就诊和研究中断的次数降至最低。我们已经并将继续采取积极措施，以保持我们正在进行的临床研究的完整性。到目前为止，我们看到患者错过就诊的比例较低(

在业务运营、临床试验和制造活动方面应对冠状病毒全球大流行：

我们会继续密切监察冠状病毒的情况。冠状病毒大流行对我们业务运作的最终影响是高度不确定的，可能会发生变化。我们还不知道对我们的业务、我们的临床试验、医疗保健系统或整个全球经济的潜在延误或影响的全部程度。

我们的双特异性结合物KSI-501同时抑制白细胞介素6(IL-6)和血管内皮生长因子(VEGF)。基于组织的IL-6介导的炎症反应综合征与严重的冠状病毒疾病相关。因此，IL-6阻断正被探索为严重冠状病毒病患者的一种新的治疗策略，最近有报道称，在危重冠状病毒患者中取得了令人振奋的结果。同样，组织特异性水肿，如肺水肿，与严重的冠状病毒疾病有关。肺泡腔中的VEGF是血管通透性和由此引起的肺水肿的有效诱导剂，而肺水肿在肺功能障碍中起着病理作用。新的数据显示，冠状病毒患者的VEGF水平升高，目前一项中国临床研究正在评估抗VEGF治疗冠状病毒的疗效。OG2072是用于构建我们的眼科候选产品KSI-501的双特异性融合蛋白，同时与其两个靶点(IL-6和VEGF)具有高亲和力。有趣的是，我们已经在体外看到了协同抑制，我们感兴趣的是这种协同抑制可能在肺和其他器官中可能产生的独特好处，这些器官可能会受到SARS-CoV2的严重损害，以及相关的免疫学和组织反应。此外，与目前市场上销售的抗VEGF和抗IL-6R抗体不同，OG2072的Fc区在免疫上是惰性的，不能激活免疫效应器功能。因此，OG2072可能有益于防止由于冠状病毒而受到严重疾病影响的肺、肾、心脏和其他器官中进一步的免疫介导的组织损伤。为此，我们将OG2072的GMP生产提前了6个月或更长时间，这既可以对不断恶化的冠状病毒病患者进行系统管理的OG2072的潜在评估(例如, 作为正在进行的潜在冠状病毒疗法篮子研究的一部分)。这一加速的辅助好处包括将GMP材料用于KSI-501毒理学计划，以及更可预测的IND提交，并首次在人类时间线上用于具有炎症成分的视网膜血管疾病患者的KSI-501。

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资助协议

2019年12月1日，我们和我们的子公司Kodiak Sciences GmbH与Baker Bros.Advisors(简称BBA)达成了一项资金协议，根据该协议，BBA购买了KSI-301未来净销售额的4.5%上限特许权使用费，以换取向我们支付的2.25亿美元承诺开发资金。除非我们提前终止或重新购买专利费，否则专利费将在BBA收到相当于支付给我们的资金金额的4.5倍的总金额之日终止。2020年2月4日，BBA向我们支付了第一笔1.0亿美元的资助额，剩余的1.25亿美元将在计划中的RVO临床项目完成50%的注册后支付。我们有权在资金协议期限内的任何时候向BBA回购根据资金协议应支付给BBA的100%版税，回购价格等于截至该时间向我们支付的资金金额乘以4.5，减去我们向BBA支付的金额。

后续服务

2019年12月6日，我们完成了后续股权发行，以每股46.00美元的价格向社会公开发行和出售了690万股本公司普通股。本次发行的总收益为3.174亿美元，扣除承销折扣和佣金以及我们应支付的其他发行成本后，净收益总额为2.976亿美元。

特许权使用费融资协议的收益与我们目前的现金、现金等价物和有价证券(包括股权发行收益)一起，预计将推动KSI-301的临床计划，以实现我们在2022年针对湿式AMD、DME、RVO以及可能的无DME DR的生物制品许可证申请(BLA)的“2022年愿景”，包括提交BLA所需的制造活动，以及推进我们的候选药物流水线，包括KSI-501和我们的三胞胎

业务亮点

我们最近的活动重点包括：

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基于新出现的临床数据、我们与FDA的卓有成效的EOP会议以及我们的实质性融资活动，我们正在加快我们的BLA和商业化前生产活动，以匹配KSI-301的临床时间表，目标是展示与当前市场药物相比，湿式AMD、DME、RVO和DR中每种药物的有意义的差异化(即一线)临床概况。

我们目前的现金、现金等价物和有价证券(包括2019年12月公开发行的净收益)以及特许权使用费融资协议，为我们提供了推进KSI-301计划以实现我们的“2022年愿景”的资源，也为我们推进候选药物(包括KSI-501和我们的三联抑制剂候选药物)以及营运资金和一般企业用途提供了资源。

科迪亚克2022年愿景与KSI-301加速发展战略

我们相信，我们可以通过总共五个关键试验实现我们的“2022年愿景”，即提交BLA并初步批准在湿式AMD、DME、RVO和DR中使用KSI-301，其中两项在DME中，一项在湿式AMD中，一项在RVO中，一项在不使用DME的DR中。因此，我们现在打算在2020年启动至少四项基于美国/欧盟的关键试验-两项DME配对研究，以提供FDA要求的相互验证性研究，以初步证明安全性和有效性，一项针对分支RVO(BRVO)或中心性RVO(CRVO)的患者，另一项针对不含DME的非增殖性DR。这些研究，连同我们正在进行的湿性AMD关键研究，将成为我们打算提交的BLA和补充BLA(或sBLA)的基础。我们目前希望在KSI-301的单一初始BLA中提交湿式AMD、DME和RVO适应症，并在美国的补充BLA中提交DR适应症。

我们继续在我们的科研和流水线上进行投资，包括我们的双特异性ABC候选产品KSI-501，用于治疗含有强烈炎症成分的视网膜血管疾病，以及我们的新型三重抑制剂，用于治疗高发的多因素视网膜疾病干性AMD和青光眼的神经退行性方面。

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我们的2022年愿景包括以下2020年、2021年、2022年和2023年的潜在催化剂和里程碑，以及2019年实现的支持加快发展计划的重要里程碑：

我们的2022年远景是建立在以下加速发展战略的基础上的，这是在FDA结束第二阶段会议和最近的额外讨论之后制定的。此表包含了我们对KSI-301临床计划及其执行的最新看法，如上所述，我们相信，根据我们目前可获得的信息和冠状病毒大流行的当前演变状态，该计划的成功实施是可以实现的：

自2009年6月成立以来，我们将几乎所有的资源都投入到发现和开发候选产品和制造工艺、建立ABC平台和集合我们在眼科疾病药物开发方面的核心能力上。我们计划继续使用第三方合同研究机构(CRO)来开展我们的临床前和临床开发。我们依赖第三方合同制造组织(CMO)来制造和供应我们的临床前和临床材料，这些材料将在我们的候选产品开发过程中使用。我们正在评估对商业制造能力的投资。我们没有任何获准销售的产品，自成立以来也没有产生任何产品收入。

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我们主要通过股权证券为我们的运营提供资金。2018年10月，我们完成了首次公开募股(IPO)。2019年12月，我们完成了后续发行。此外，我们签订了一项特许权使用费资助协议，并于2020年2月收到了1.00亿美元的首期付款。

到目前为止，我们已经发生了严重的运营亏损，预计我们的运营亏损将大幅增加，因为我们通过临床前和临床开发推进我们的候选产品，特别是KSI-301，寻求监管部门的批准，准备并在获得批准的情况下开始商业化；拓宽和改进我们的平台；获取、发现、验证和开发更多的候选产品；获取、维护、保护和执行我们的知识产权组合；以及招聘更多人员。此外，我们预计将继续产生与上市公司运营相关的成本。截至2020年3月31日的三个月，我们的净亏损为2440万美元。截至2020年3月31日，我们累计逆差182.5-600万美元。

我们创造产品收入的能力将取决于我们的一个或多个候选产品的成功开发和最终商业化。在我们能够从销售我们的候选产品中获得大量收入之前，如果有的话，我们预计将通过出售股权、债务融资或其他资本来源(包括与其他公司的潜在合作或其他战略交易)来为我们的运营提供资金。在可接受的条件下，我们可能没有足够的资金，或者根本没有。如果我们不能在需要的时候筹集资金或达成这样的协议，我们可能不得不大幅推迟、缩减或停止用于不含DME的湿式AMD、RVO、DME或DR的KSI-301的开发和商业化，或者推迟我们推进和扩大产品线的努力。

截至2020年3月31日，我们拥有4.304亿美元的现金、现金等价物和有价证券。

经营成果的组成部分

营业费用

研发费用

我们几乎所有的研发费用都包括与开发ABC平台和候选产品相关的费用。这些费用包括我们研究和产品开发员工的某些工资和人事费用(包括基于股票的薪酬)、实验室用品和设施成本、咨询成本、合同制造和支付给CRO的费用，以代表我们进行某些研究和开发活动，以及分配的间接费用，包括租金、设备、折旧和水电费。我们的内部和外部研发费用都是按实际发生的费用计算的。某些活动的成本，如制造、临床前和临床研究，通常根据对完成特定任务的进度的评估来确认。在收到将用于或提供给未来研发活动的商品或服务之前支付的不可退还的款项将延期并资本化。资本化金额在货物交付或提供相关服务时确认为费用。

我们将几乎所有的资源和开发努力集中在我们的候选产品的开发上，特别是KSI-301。我们预计，随着我们启动我们的第三阶段研究，完成我们的临床计划，寻求监管部门对我们候选药物的批准，并为可能的商业推出做准备，我们的研究和开发费用在未来几年将大幅增加。预测完成我们的临床计划或验证我们的商业制造和供应过程的时间或最终成本是困难的，可能会因为许多因素而发生延误，包括我们无法控制的因素。例如，如果FDA或其他监管机构要求我们进行超出我们目前预期的临床试验，或者如果我们在任何临床试验的登记方面遇到重大延误，我们可能需要花费大量额外的财政资源和时间来完成临床开发。此外，我们无法预测我们的候选药物何时或是否会确切地获得监管部门的批准。

一般及行政费用

一般及行政开支主要包括薪金及人事开支，包括股票薪酬；法律、咨询、会计及税务服务的专业费用；已分配的间接费用，包括租金、设备、折旧及水电费；以及其他非归类为研发开支的一般营运开支。

我们预计，我们的一般和行政费用将由于人员成本增加而增加，包括基于股票的薪酬、扩大的基础设施以及与保持遵守证券交易所上市和证券交易委员会(SEC)要求相关的更高的咨询、法律和会计服务、投资者关系成本以及与上市公司相关的董事和高级管理人员保险费。

利息收入

利息收入主要包括从我们的现金、现金等价物和有价证券上赚取的利息收入。

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其他收入(费用)，净额

其他收入(费用)，净额主要由可交易债务证券的增加收入减去与2019年未来向BBA出售特许权使用费相关的负债产生的摊销发行成本。

运营结果

下表以千为单位汇总了我们在所示时期的运营结果：

研发费用

下表汇总了我们在指定时期的研发费用(以千为单位)：

与2019年相比，截至2020年3月31日的三个月，ABC平台外部费用保持相对不变。这些费用主要是由生产运行推动的，以支持我们的候选产品流水线。

与2019年相比，在截至2020年3月31日的三个月里，KSI-301计划的外部费用增加了1050万美元。增加的主要原因是临床试验成本以及KSI-301的生产运行。我们关键的Dazzle临床研究于2019年10月为第一名患者提供了药物，截至2020年3月31日，有200多名患者入选。

与2019年相比，在截至2020年3月31日的三个月里，KSI-501计划外部费用减少了30万美元，这是由于正在进行的KSI-501研发的制造活动的时间安排。

与2019年相比，在截至2020年3月31日的三个月里，工资和人员支出增加了340万美元，原因是员工人数增加和基于股票的薪酬支出。

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与2019年相比，在截至2020年3月31日的三个月里，其他研发费用增加了70万美元，原因是我们早期研究管道的成本增加。

一般及行政费用

与2019年相比，截至2020年3月31日的三个月，一般和行政费用增加了280万美元。一般和行政费用增加的主要原因是，与会计、审计、法律和咨询服务有关的专业服务以及与上市公司运营相关的成本增加了40万美元，包括股票薪酬在内的工资增加了230万美元。

利息收入

与2019年3月31日相比，截至2020年3月31日的三个月利息收入增加了70万美元，这主要归因于现金、现金等价物和有价证券余额增加带来的利息收入。

其他收入(费用)，净额

在截至2020年3月31日的三个月中，与2019年相比，其他收入(支出)净增加10万美元，这主要是由于可交易债务证券的增加收入被与2020年未来向BBA出售特许权使用费相关的负债的摊销发行成本所抵消。

流动资金和资本资源；运营计划

流动资金的来源

我们主要通过出售股权证券来为我们的运营提供资金。此外，我们签订了一项特许权使用费资助协议，并于2020年2月收到了1.00亿美元的首期付款。截至2020年3月31日，我们拥有4.304亿美元的现金、现金等价物和有价证券。

未来的资金需求

我们自成立以来一直蒙受净亏损。在截至2020年3月31日的三个月里，我们的净亏损为2440万美元，我们预计未来将继续招致额外的亏损。截至2020年3月31日，我们的累计赤字为1.825亿美元。

我们基于可能被证明是错误的假设做出了这些估计，我们可能会比预期更快地耗尽可用的资本资源。由于与候选产品的研究、开发和商业化相关的风险和不确定性，我们无法估计我们营运资金需求的确切金额。我们未来的拨款需求将视乎多项因素而定，并可能因此而大幅增加。

到目前为止，我们还没有产生任何产品收入。我们预计不会产生任何产品收入，除非我们获得监管部门对我们的任何候选产品的批准并将其商业化，或者与第三方签订合作协议，而且我们不知道何时或是否会发生这两种情况。我们预计在可预见的未来将继续遭受重大损失，随着我们继续开发我们的候选产品并寻求监管部门的批准，并开始将任何获得批准的产品商业化，我们预计我们的损失将会增加。我们面临与新产品候选产品开发相关的所有风险，我们可能会遇到不可预见的费用、困难、复杂情况、延误和其他可能对我们的业务产生不利影响的未知因素。此外，我们预计，作为一家上市公司，我们将继续招致与运营相关的额外成本。

我们基于可能被证明是错误的假设做出了这些估计，我们可能会比预期更快地耗尽我们的资本资源。我们的营运开支和资本要求的时间和数额，将视乎很多因素而定，包括：

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与我们的任何候选产品开发相关的任何这些或其他变量的结果发生变化，都可能显著改变与该候选产品开发相关的成本和时间。此外，我们的运营计划将来可能会改变，我们将继续需要额外的资本，以满足运营需要和与该等运营计划相关的资本要求。如果我们通过发行股权证券来筹集额外的资金，我们的股东可能会受到稀释。我们未来参与的任何债务融资可能会对我们施加额外的契约，限制我们的运营，包括限制我们产生留置权或额外债务、支付股息、回购我们的普通股、进行某些投资以及从事某些合并、合并或资产出售交易的能力。我们筹集的任何债务融资或额外股本可能包含对我们或我们的股东不利的条款。如果我们无法在需要时筹集额外资金，我们可能会被要求推迟、减少或终止我们的部分或全部开发计划和临床试验。我们还可能被要求在某些地区销售或许可我们的候选产品的权利，或向其他人表明我们更愿意开发和商业化自己。

冠状病毒全球大流行造成的重大不确定性也可能对我们的业务和资本资源产生负面影响。我们继续监测冠状病毒对我们继续开发候选产品的能力的影响，并为我们的候选产品寻求监管批准，并开始将任何批准的产品商业化。这场大流行最终可能对我们的流动资金和业务计划产生重大不利影响，尽管考虑到大流行的传播和迅速变化的性质，以及为遏制和治疗这种新型冠状病毒而采取的不断演变的全球行动，我们无法做出任何确定的预测。

在可接受的条件下，我们可能无法获得足够的额外资金，或者根本没有。我们未能在需要时筹集资金，可能会对我们的财务状况和我们实施业务战略的能力产生负面影响。请参阅本报告标题为“第II部分，第1A项-风险因素”一节，了解与我们的大量资本要求相关的额外风险。

现金流量汇总表

下表列出了以下每个期间的主要现金来源和用途(以千计)：

经营活动的现金流

与2019年3月31日相比，截至2020年3月31日的三个月经营活动中使用的现金增加了约1070万美元，主要是由于工资和人事费用以及制造和临床试验成本的增加，以支持整体增长，导致此期间净亏损增加。

投资活动的现金流

与2019年相比，截至2020年3月31日的三个月投资活动中使用的现金增加了4330万美元，这是由有价证券的净购买推动的。

融资活动的现金流

与2019年相比，截至2020年3月31日的三个月融资活动提供的现金增加了9970万美元，这是由于向BBA出售未来特许权使用费的收益。

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合同义务和承诺

我们的合同义务和承诺的披露在截至2019年12月31日的Form 10-K年度报告中的标题“管理层对财务状况和运营结果的讨论和分析-合同义务”下进行了阐述。自2019年12月31日以来，我们的合同义务和承诺没有实质性变化，除非本报告包括的未经审计的简明综合财务报表附注6另有描述。

关键会计政策、重大判断和估计的使用

我们的合并财务报表是根据美国公认会计原则(GAAP)编制的。编制这些合并财务报表需要我们作出估计和假设，这些估计和假设会影响合并财务报表日期的已报告资产和负债额、或有资产和负债的披露，以及报告期内发生的已报告费用。我们的估计是基于我们的历史经验和我们认为在当时情况下合理的各种其他因素，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值的判断的基础，而这些资产和负债的账面价值从其他来源看起来并不是很明显。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计不同。我们认为，下面讨论的会计政策对于了解我们的历史和未来业绩至关重要，因为这些政策涉及更重要的领域，涉及管理层的判断和估计。

在截至2020年3月31日的三个月内，我们于2020年3月16日提交给证券交易委员会的截至2019年12月31日的Form 10-K年度报告中报告的我们的关键会计政策没有重大变化，除非本报告中包括的未经审计的简明综合财务报表附注2中另有描述。

表外安排

自我们成立以来，我们没有从事过美国证券交易委员会(SEC)规则和法规中定义的任何表外安排。

就业法案会计选举

“2012年创业法案”(Jumpstart Our Business Startups Act Of 2012)或“就业法案”(JOBS Act)允许我们这样的“新兴成长型公司”利用延长的过渡期遵守适用于上市公司的新的或修订的会计准则，直到此类声明适用于私营公司，除非我们以其他方式不可撤销地选择不利用这一豁免。然而，我们已选择不可撤销地“选择退出”这一延长的过渡期，因此，我们将在要求非新兴成长型公司采用新的或修订的会计准则的相关日期遵守该等准则。就业法案第107条规定，我们不利用延长的过渡期遵守新的或修订的会计准则的决定是不可撤销的。

近期会计公告

本报告中包括的未经审计的简明综合财务报表附注2中讨论了最近发布的可能影响我们的财务状况和经营结果的会计声明的描述。

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第三项关于市场风险的定量和定性披露。

在截至2020年3月31日的三个月内，我们在截至2019年12月31日的年度报告Form 10-K中报告的市场风险披露没有重大变化，该报告于2020年3月16日提交给SEC。

项目4.控制和程序

管理层对我们的信息披露控制和程序的评估

我们维持“交易法”下规则13a-15(E)和15d-15(E)中定义的“披露控制和程序”，旨在确保我们根据“交易法”提交或提交的报告中需要披露的信息(1)在SEC规则和表格中指定的时间段内记录、处理、汇总和报告，(2)积累并传达给我们的管理层，包括我们的主要高管和主要财务官，或酌情执行类似职能的人员，以便及时做出有关所需披露的决定。

任何控制和程序，无论设计和操作得多么好，都只能为实现预期的控制目标提供合理的保证，而管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须运用其判断。基于这样的评估，管理层得出结论，截至2020年3月31日，我们的披露控制和程序的设计和操作在合理的保证水平下是有效的。

财务报告内部控制的变化

在截至2020年3月31日的季度内，我们对财务报告的内部控制没有发生任何变化，这对我们的财务报告内部控制产生了重大影响，或者很可能会对其产生重大影响。为应对冠状病毒全球大流行，自2020年3月17日起对非必要员工实施远程工作安排。管理层已采取措施，确保财务报告的内部控制在此期间保持实质不变，并将继续监测和评估内部控制，以最大限度地减少对其设计和运营有效性的影响。

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第II部分-其他资料

第1项法律诉讼

我们不时会涉及与正常业务过程中的索偿有关的诉讼。截至本报告日期，没有针对我们的索赔或诉讼悬而未决，这些索赔或诉讼的最终处置可能会对我们的运营结果或财务状况产生重大不利影响。

第1A项风险因素。

您应仔细考虑以下风险因素以及本报告中的所有其他信息，包括本报告中题为“第一部分，第二项-管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”的部分，以及我们未经审计的简明财务报表及其附注。以下风险因素中描述的任何事件和本报告其他地方描述的风险的发生可能会损害我们的业务、运营结果、财务状况和/或增长前景，或者导致我们的实际结果与我们在本报告中所做的前瞻性陈述以及我们可能不时做出的前瞻性陈述中包含的结果大不相同。在评估我们的业务时，您应该考虑所描述的所有风险因素。

与我们的业务、财务状况和资本要求相关的风险

我们正处于药物开发的早期临床阶段，运营历史非常有限，没有获准商业化销售的产品，这可能会使我们很难评估我们目前的业务，并预测我们未来的成功和生存能力。

我们是一家临床阶段的生物制药公司，专门从事治疗慢性、高发视网膜疾病的新疗法。我们于2009年6月开始运营，没有任何产品获准商业销售，也没有产生任何收入。药物开发是一项高度不确定的工作，涉及很大程度的风险。除了KSI-301之外，我们还没有启动任何其他候选产品的临床试验。到目前为止，我们还没有完成关键的临床试验，没有获得任何候选产品的市场批准，没有生产出商业规模的产品，也没有进行成功的产品商业化所必需的销售和营销活动。作为一家公司，我们有限的经营历史和药物开发的早期阶段，使我们对未来成功和生存能力的任何评估都受到重大不确定性的影响。我们会遇到早期生物制药公司在快速发展的领域经常遇到的风险和困难，我们还没有表现出成功克服这些风险和困难的能力。如果我们不能成功地解决这些风险和困难，我们的业务就会受到影响。

自我们成立以来，我们在每个时期都发生了重大净亏损，并预计在可预见的未来，我们将继续遭受重大且不断增加的净亏损。

自我们成立以来，我们在每个报告期都发生了净亏损，包括截至2020年3月31日的三个月的净亏损分别为2440万美元。截至2020年3月31日，我们累计逆差182.5-600万美元。

我们在研发活动上投入了大量的财政资源，包括我们的候选产品和我们的ABC平台。我们预计在几年内不会从产品销售中产生收入，如果有的话。我们未来净亏损的数额在一定程度上将取决于我们未来的支出水平和我们的创收能力。此外，我们的净亏损可能在每个季度和每年都有很大的波动，因此对我们的运营结果进行逐期比较可能不能很好地预示我们未来的表现。

我们预计，在可预见的未来，我们将继续招致大量且越来越高的费用和运营亏损。我们预计，如果我们执行以下操作，我们的费用将大幅增加：

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我们之前的亏损和预期的未来亏损已经并将继续对我们的股东权益和营运资本产生不利影响。在任何一个或多个特定季度，我们的经营业绩都可能低于证券分析师或投资者的预期，这可能会导致我们的股价下跌。

药物开发是一项高度不确定的工作，涉及很大程度的风险。我们从来没有从产品销售中获得任何收入，我们可能永远不会产生收入或盈利。

我们没有批准商业销售的产品，也没有从产品销售中获得任何收入。在我们成功完成临床开发并获得监管部门对候选产品的商业销售批准之前，我们预计不会从产品销售中获得任何收入(如果有的话)。

我们创造收入和实现盈利的能力在很大程度上取决于许多因素，包括：

由于与药物开发相关的众多风险和不确定性，我们无法预测我们支出的时间或金额，或者我们何时能够产生任何有意义的收入，或者实现或保持盈利(如果有的话)。此外，如果FDA或外国监管机构要求我们在我们目前预期的研究之外进行研究，或者如果我们或我们未来的合作者的任何临床试验或我们的任何候选产品的开发出现任何延误，我们的费用可能会增加到超出我们目前的预期。即使我们的一个或多个候选产品被批准用于商业销售，我们预计与任何批准的候选产品商业化和持续的合规努力相关的成本也会很高。

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即使我们能够从销售任何批准的产品中获得收入，我们也可能无法盈利，我们将需要通过一项或多项债务或股权融资获得额外资金，才能继续运营。销售任何获得监管批准的候选产品的收入将在一定程度上取决于我们获得监管批准的地区的市场规模、产品的可接受价格、以任何价格获得补偿的能力以及我们是否拥有该地区的商业权。如果可寻址患者的数量没有我们预期的那么多，监管部门批准的适应症比我们预期的要窄，或者由于竞争、医生选择或治疗指南而缩小了合理接受治疗的人群，即使获得批准，我们也可能不会从此类产品的销售中获得可观的收入。即使我们确实实现了盈利，我们也可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力。

如果我们不能盈利并保持盈利，可能会降低公司的价值，并可能削弱我们筹集资金、扩大业务、保持研发努力、使候选产品渠道多样化或继续运营的能力，并导致普通股价值下降，所有或任何这一切都可能对我们的生存能力产生不利影响。

如果我们不能获得额外的融资，我们可能无法完成我们候选产品的开发和商业化(如果获得批准)。

我们的业务从一开始就需要大量的现金。到目前为止，我们主要通过出售股权证券来为我们的运营提供资金。开发我们的候选产品是昂贵的，我们预计随着我们将KSI-301推进到第三阶段临床试验，我们的支出将大幅增加。即使我们成功地开发了我们的候选产品，获得监管部门的批准以及推出任何候选产品并将其商业化也需要大量的额外资金。

截至2020年3月31日，我们拥有430.4美元的现金、现金等价物和有价证券。我们对现有现金、现金等价物和有价证券将在多长时间内可用于为我们的运营提供资金的估计是基于可能被证明是不准确的假设，我们可能会比目前预期的更早耗尽可用的资本资源。此外，不断变化的环境可能会导致我们增加支出的速度大大快于我们目前的预期，而且由于我们无法控制的情况，我们可能需要比目前预期的更多的钱。如果我们选择以比目前预期更快的速度扩张，我们可能需要比预期更早地筹集额外资金。

我们将需要额外的资金来进一步开发我们的候选产品，如果获得批准，还将进行商业化。在我们需要的时候，可能没有额外的资本，条件是我们可以接受的，或者根本没有。例如，最近爆发的冠状病毒严重扰乱了世界金融市场，对美国市场状况产生了负面影响，增加了生物制药公司交易价格的波动性，并可能减少我们在需要时寻求额外资金的机会。我们没有确定的额外资金来源。如果我们不能及时获得足够的资金，我们可能会被要求大幅推迟、缩减或停止我们的研发计划或任何候选产品的商业化(如果获得批准)，或者无法继续或扩大我们的业务，或以其他方式利用我们所希望的商机，这可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生重大影响，并导致我们的普通股价格下跌。

由于我们的候选产品开发需要大量资源，并且根据我们获得资金的能力，我们必须优先开发某些候选产品。此外，我们可能会将有限的资源花在不能生产成功产品的候选产品上，并且不能利用可能更有利可图或成功可能性更大的候选产品或适应症。

由于开发我们的候选产品需要大量资源，我们必须决定要追求和提升哪些候选产品和适应症，以及分配给每个候选产品和适应症的资源数量。我们关于将研究、开发、协作、管理和财政资源分配给特定候选产品或治疗领域的决定可能不会导致任何可行的商业产品的开发，并可能从更好的机会中转移资源。同样，我们就某些候选产品推迟、终止或与第三方合作的潜在决定也可能随后被证明是次优的，并可能导致我们错失宝贵的机会。如果我们对任何候选产品的生存能力或市场潜力做出不正确的判断，或者误读生物制药行业的趋势，特别是视网膜疾病，我们的业务、财务状况和运营结果可能会受到实质性的不利影响。因此，我们可能无法充分利用可行的商业产品或有利可图的市场机会，被要求放弃或推迟追求与其他候选产品或其他疾病和疾病途径的机会(这些疾病和疾病途径稍后可能被证明具有比我们选择追求的产品更大的商业潜力)，或者在对我们有利的情况下通过合作、许可或其他特许权使用费安排向这些候选产品放弃宝贵的权利，以保留独家开发权和商业化权利。

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与我们候选产品的发现、开发和商业化相关的风险

我们的前景在很大程度上依赖于KSI-301，它处于临床开发的早期阶段，是我们预计在短期内进入临床开发的唯一候选产品。

KSI-301是我们唯一的候选产品，我们预计将在近期进行临床研究。Dazzle和/或任何其他注册类型的试验可能需要数年时间才能完成(如果有的话)。此外，我们不能确定KSI-301或我们的任何候选产品将在临床试验中取得成功。

我们早期令人鼓舞的KSI-301临床前和第一阶段临床试验结果不一定能预测我们正在进行的或未来的发现计划或临床研究(包括后期临床前研究)的结果，也不一定能在临床研究期间在人体上预测结果。许多制药和生物科技行业的公司在早期开发(包括早期临床研究)取得积极成果后，在后期临床研究方面遭遇了重大挫折，我们不能肯定我们不会面临类似的挫折。这些挫折除其他外是由临床研究进行中的临床前发现或在临床前研究和临床研究中进行的安全性或有效性观察引起的，包括以前未报告的不良事件。

由于许多因素，同一候选产品的不同临床研究之间的安全性或有效性结果可能有很大差异，包括方案中规定的研究程序的变化、患者群体的规模和类型的差异、临床研究方案的变化和遵守情况以及临床研究参与者的退学率。此外，临床前和临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响，许多公司认为他们的候选产品在临床前研究和临床研究中表现令人满意，但仍未能获得FDA的批准。

我们未来可能会将候选产品推进到临床试验中，并在这些试验完成之前终止这些试验。虽然我们有一些临床前项目正在开发中，并打算开发其他候选产品，但要让这些项目达到与KSI-301相同的开发阶段，还需要额外的投资和时间。

KSI-301在临床开发中的失败可能需要我们停止基于我们的ABC平台的其他候选产品的开发。

如果由于我们平台的任何潜在问题而导致KSI-301开发失败，则我们可能会停止基于我们ABC平台的部分或全部候选产品的开发。如果我们停止KSI-301的开发，或者如果KSI-301未能获得监管部门的批准或无法获得足够的市场认可，我们可能会被阻止或大大推迟实现盈利。

生物制药产品的研究和开发具有固有的风险。我们不能保证我们的任何候选产品将在商业化之前获得必要的监管，包括营销和批准。

我们正处于候选产品开发的早期阶段。我们未来的成功取决于我们成功开发、获得监管部门批准，然后成功将我们的候选产品商业化的能力，我们可能会因为许多原因而无法做到这一点，包括以下原因：

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如果发生上述任何事件，我们可能会被迫放弃为一个或多个候选产品所做的开发工作，这将对我们的业务产生实质性的不利影响，并可能导致我们停止运营。候选产品的失败可能发生在临床前或临床开发的任何阶段，由于我们的候选产品和我们的ABC平台处于早期开发阶段，因此失败的风险相对较高，我们可能永远无法成功开发适销对路的产品或创造产品收入。

我们进一步开发ABC平台和当前候选产品的努力可能不会成功。在我们获得FDA或类似的外国监管机构的监管批准之前，我们不允许营销或推广我们的任何候选产品，而且我们的任何候选产品可能永远不会获得这样的监管批准。我们的每一种候选产品都处于开发的早期阶段，在我们从产品销售中获得任何收入(如果有的话)之前，我们将需要大量的额外临床开发、临床前、临床和制造活动的管理、监管批准、充足的制造供应、商业组织和重大的营销努力。我们可能进行的任何临床研究可能无法证明获得监管部门批准将我们的候选产品推向市场所需的有效性和安全性。如果我们正在进行的或未来的临床研究结果对我们的候选产品的疗效没有定论，或者如果我们没有达到具有统计意义的临床终点，或者如果我们的候选产品存在安全问题或不良事件，我们可能会阻止或推迟获得候选产品的上市批准。

如果我们的任何候选产品成功完成临床试验，我们通常计划寻求监管部门的批准，在美国、欧盟和其他我们认为有可行商业机会的国家销售我们的候选产品。我们从未开始、编制或提交申请，寻求监管部门批准销售任何候选产品。我们可能永远不会获得监管部门的批准，可以销售任何候选产品，即使这些候选产品成功完成了临床试验，这将对我们的生存能力产生不利影响。为了获得美国以外国家的监管批准，我们必须遵守这些其他国家关于我们候选产品的安全性、有效性、化学、制造和控制、临床试验、商业销售、定价和分销的众多不同的监管要求。我们还可能依赖我们的合作者或合作伙伴进行所需的活动，以支持我们的一个或多个候选产品的监管审批申请，并寻求审批。我们不能确定我们的合作者或合作伙伴是否会成功地开展这些活动，或者是否会在我们希望的时间范围内完成这些活动。即使我们(或我们的合作者或合作伙伴)在一个司法管辖区成功获得批准，我们也不能确保我们将在任何其他司法管辖区获得批准。如果我们的候选产品无法在多个司法管辖区获得批准，我们的收入和运营结果可能会受到负面影响。

即使我们获得监管部门批准销售我们的任何候选产品，我们也不能向您保证任何此类候选产品将成功商业化、被市场广泛接受或比其他商业替代产品更有效。这种批准可能适用于不像预期或期望的适应症或患者群体，或者可能需要包括重大使用或分销限制或安全警告在内的标签。我们还可能被要求进行额外的或意想不到的临床研究以获得批准，或接受额外的上市后测试要求以维持监管部门的批准。此外，监管部门可以撤回对产品的批准或对其分销施加限制，例如以修改后的风险评估和缓解战略(REMS)的形式。未能及时获得监管部门对候选产品的批准、任何产品营销限制或产品撤回都将对我们的业务、运营结果和财务状况产生负面影响。

对生物制药产品开发的投资涉及重大风险，即任何候选产品都将无法证明足够的有效性或可接受的安全性，无法获得监管部门的批准，无法在商业上可行。我们不能保证我们将能够在开发过程中成功推进我们的任何候选产品，或者，如果获得批准，我们的任何候选产品将成功商业化。

我们的临床试验可能会遇到很大的延误，或者可能无法在我们预期的时间表内进行或完成临床试验，如果根本没有的话。

临床测试费用昂贵，耗时长，而且容易受到不确定性的影响。我们不能保证任何临床试验将按计划进行或如期完成(如果有的话)。我们不能确定IND申请或临床试验申请或CTA的提交是否会导致FDA、欧洲药品管理局(EMA)、中国药品监督管理局(CDA)或任何其他适用的监管机构允许及时开始临床试验(如果有的话)。此外，即使这些试验开始，也可能出现可能暂停或终止此类临床试验的问题。一个或多个临床试验的失败可能发生在测试的任何阶段，我们未来的临床试验可能不会成功。可能妨碍成功或及时启动或完成临床试验的事件包括：

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任何无法成功启动或完成临床试验的情况都可能导致我们的额外成本或削弱我们的创收能力。此外，如果我们对我们的候选产品进行制造或配方更改，我们可能会被要求或选择进行额外的研究，以将我们修改后的候选产品与较早版本连接起来。临床试验延迟还可能缩短我们的产品拥有专利保护的任何期限，并可能允许我们的竞争对手在我们之前将产品推向市场，这可能会削弱我们将候选产品成功商业化的能力，并可能损害我们的业务和运营结果。

如果临床试验由我们、数据安全监控委员会或FDA、EMA、CDA或任何其他监管机构暂停或终止，或者正在进行此类试验的机构的IRBs暂停或终止其临床研究人员和受其审查的地点的参与，我们也可能遇到延误。此类主管机构可能会由于多种原因而暂停或终止临床试验，这些因素包括未能按照监管要求或我们的临床规程进行临床试验、FDA、EMA、CDA或其他监管机构对临床试验操作或试验地点的检查导致强制实施临床暂停、不可预见的安全问题或不良副作用、未能证明使用候选产品带来的好处、政府法规或行政措施的变化或缺乏足够的资金来继续临床试验。

延迟开始或完成我们候选产品的任何临床试验将增加我们的成本，减慢我们候选产品的开发和审批过程，并延迟或可能危及我们开始产品销售和创造收入的能力。此外，许多导致或导致临床试验开始或完成延迟的因素最终也可能导致我们的候选产品被拒绝获得监管部门的批准。

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我们的候选产品可能会导致不良副作用或具有其他特性，可能会阻止它们的临床开发、阻止它们获得监管批准、限制它们的商业潜力或导致严重的负面后果。

我们的候选产品引起的不良事件或其他不良副作用可能会导致我们或监管机构中断、推迟或停止临床试验，并可能导致更严格的标签，或者FDA、EMA、CDA或其他类似的外国监管机构延迟或拒绝监管批准。

在进行临床试验期间，患者向他们的研究医生报告他们的健康变化，包括疾病、伤害和不适。通常，不可能确定正在研究的候选产品是否导致了这些情况。当我们在更大、更长时间和更广泛的临床试验中测试我们的候选产品时，或者当这些候选产品获得监管批准后使用变得更广泛时，患者将报告在早期试验中没有观察到的疾病、伤害、不适和其他不良事件，以及在以前的试验中没有发生或没有检测到的情况。许多时候，只有在研究产品在大规模的3期临床试验中进行测试后，或者在某些情况下，在批准后向患者提供商业规模的产品后，才能检测到副作用。如果额外的临床经验表明我们的任何候选产品有副作用或导致严重或危及生命的副作用，候选产品的开发可能会失败或延迟，或者，如果候选产品已获得监管部门的批准，则可能会撤销批准，这将严重损害我们的业务、前景、经营业绩和财务状况。

我们最先进的候选产品KSI-301是一种抗VEGF生物制剂，我们打算在湿性AMD、DME/DR和RVO中进行研究。玻璃体内抗VEGF治疗有一些潜在的副作用，如眼内出血、眼压升高、视网膜脱离、炎症、血管炎、眼内动脉阻塞或感染和VEGF的过度抑制，以及潜在的全身副作用，如心脏病发作、中风、伤口愈合问题和高血压。与目前市场上的治疗相比，最近抗VEGF疗法的发展趋势更倾向于增加摩尔剂量。到目前为止，这些增加的剂量并没有表现出明显比目前治疗更差的安全性。然而，具有较高摩尔剂量的抗VEGF候选产品，包括KSI-301，可能会增加与抗VEGF治疗相关的不良反应的风险，无论是在眼睛还是在身体的其他部位。像KSI-301这样的药物玻璃体内注射过程中存在固有的风险，可能会导致眼睛损伤和其他并发症，包括结膜出血、点状角膜炎、眼痛、结膜充血、眼内炎症和眼内炎。

与药物相关的副作用可能会影响患者招募、入选患者完成研究的能力和/或导致潜在的产品责任索赔。我们可能无法以合理的费用或足够的金额维持保险范围，以保护我们免受因责任造成的损失。一项成功的产品责任索赔或一系列针对我们的索赔可能会导致我们的股票价格下跌，如果判断超出了我们的保险范围，可能会对我们的运营和业务结果产生不利影响。此外，无论是非曲直或最终结果如何，产品责任索赔都可能导致我们的商业声誉受损、临床试验参与者退出、相关诉讼造成的成本、管理层对我们主要业务的注意力分散、监管机构发起调查、对患者或其他索赔人进行巨额赔偿、无法将我们的候选产品商业化以及对我们候选产品的需求减少(如果获准用于商业销售)。

此外，如果我们的一个或多个候选产品获得市场批准，而我们或其他人后来发现此类产品引起的不良副作用或不良事件，可能会导致许多潜在的重大负面后果，包括但不限于：

这些事件中的任何一项都可能阻止我们实现或保持对特定候选产品的市场接受度(如果获得批准)，并可能严重损害我们的业务、运营结果和前景。他说：

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在我们的临床试验中，我们可能会遇到招募患者的困难，因此我们的临床开发活动可能会被推迟或受到其他不利影响。

临床试验能否按照他们的方案及时完成，除了其他因素外，还取决于我们是否有能力招募足够数量的病人参加试验，直到试验结束为止。由于各种原因，我们在临床试验中招募患者时可能会遇到困难，包括：

例如，因为早期DR的患者通常没有症状，所以在疾病的早期识别和招募临床试验可能需要的患者可能是具有挑战性的。我们无法招募足够数量的患者参加我们的临床试验，可能会导致重大延误，或者可能需要我们完全放弃一项或多项临床试验。我们临床试验中的注册延迟可能会导致我们候选产品的开发成本增加，延迟或停止候选产品的开发和审批流程，并危及我们开始销售候选产品并从中获得收入的能力，这可能会损害我们的业务和运营结果。

我们的临床试验可能无法证明我们候选产品的安全性和有效性或耐用性的实质性证据，这将阻止、推迟或限制监管批准和商业化的范围。

在获得任何候选产品商业化销售的监管批准之前，我们必须通过漫长、复杂和昂贵的临床前研究和临床试验证明，我们的候选产品在每个目标适应症中都是安全有效的。对于那些作为生物药物产品受到监管的候选产品，我们需要证明它们是安全、纯净和有效的，可以用于其目标适应症。每种候选产品必须在其目标患者群体和其目标用途中证明足够的风险与收益情况。对于抗VEGF生物制剂来说尤其如此，Lucentis和Eylea是公认的安全配置文件已确定的产品。

临床测试费用昂贵，可能需要数年时间才能完成，而且其结果本身也不确定。在临床试验过程中，任何时候都可能发生失败。我们候选产品的临床前研究结果可能不能预测早期或后期临床试验的结果，我们候选产品的早期临床试验结果可能不能预测后期临床试验的结果。在一组患者或疾病适应症上的临床试验结果可能不能预测在另一组患者或疾病适应症中获得的结果。在某些情况下，由于许多因素，同一候选产品的不同临床试验之间的安全性、有效性或耐久性结果可能存在显著差异，这些因素包括方案中规定的试验程序的变化、患者群体的大小和类型的差异、给药方案和其他临床试验方案的变化和遵守以及临床试验参与者的退学率。尽管在临床前研究和初步临床试验中取得了进展，但临床试验后期阶段的候选产品可能无法显示出所需的安全性、有效性和耐用性。尽管在早期的试验中取得了令人振奋的结果，但由于缺乏疗效或不可接受的安全性问题，生物制药行业的一些公司在高级临床试验中遭受了重大挫折。大多数开始临床试验的候选产品从未获得监管部门的商业化批准。

我们可能无法设计和执行支持上市批准的临床试验。我们不能确定我们计划的临床试验或任何其他未来的临床试验是否会成功。此外，在我们的目标适应症的任何一项临床试验中观察到的任何安全问题都可能限制我们的候选产品在这些适应症和其他适应症中获得监管部门批准的前景，这可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。

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此外，即使这样的临床试验成功完成，我们也不能保证FDA或外国监管机构会像我们一样解读结果，在我们提交候选产品供批准之前，可能需要进行更多的试验。如果试验结果不能令FDA或外国监管机构满意，以支持营销申请，我们可能需要花费可能无法获得的大量资源来进行额外的试验，以支持我们候选产品的潜在批准。即使我们的任何候选产品获得了监管部门的批准，此类批准的条款可能会限制我们候选产品的范围和用途，这也可能限制其商业潜力。

我们继续创造候选产品渠道或开发商业上成功的产品的努力可能不会成功。如果我们不能成功地发现和开发更多的候选产品，我们的商业机会可能会受到限制。

我们的战略之一是通过我们的ABC平台确定并进行其他候选产品的临床开发。我们的ABC平台可能不会产生一个可行的候选产品管道，或者我们的竞争对手可能会开发使我们的ABC平台过时或吸引力降低的平台技术。我们的研究方法可能无法成功识别潜在的候选产品，或者我们的潜在候选产品可能被证明具有有害的副作用，或者可能具有使其无法销售或不太可能获得上市批准的其他特征。识别、开发、获得监管部门批准并将治疗视网膜疾病的更多候选产品商业化将需要大量额外资金，而且容易出现药物开发固有的失败风险。如果我们不能成功地识别、获得、开发和商业化更多的候选产品，我们的商业机会可能会受到限制。

在技术和科学快速变化的环境中，我们面临着激烈的竞争，我们的竞争对手可能会用现有的药物保持他们的市场份额，或者在我们之前获得监管部门的批准，或者开发比我们更安全、更先进或更有效的疗法，这可能会对我们成功营销或商业化我们可能开发的任何候选产品的能力产生负面影响，并最终损害我们的财务状况。

新药产品的开发和商业化竞争激烈。我们未来可能会面临来自世界各地的主要制药公司、专业制药公司和生物技术公司的竞争，涉及我们寻求开发或商业化的任何候选产品。潜在的竞争对手还包括学术机构、政府机构和其他进行研究、寻求专利保护并在研究、开发、制造和商业化方面建立合作安排的公共和私人研究组织。

目前有许多大型制药和生物技术公司正在致力于开发用于治疗视网膜疾病适应症的产品，我们有候选产品，包括湿性AMD和dme/dr。我们的某些竞争对手已经获得商业批准的产品，用于治疗我们正在追求或未来可能追求的视网膜疾病，包括罗氏、Regeneron和诺华公司，用于治疗湿性amd和dme/dr。这些药物都是公认的疗法，并被医生、患者和第三方付款人广泛接受，这可能会使我们很难使用这些药物来治疗湿性amd和dme/dr。这些药物都是公认的治疗方法，并被医生、患者和第三方付款人广泛接受，这可能会使我们很难使用这些药物来治疗湿性amd和dme/dr。据我们所知，正在视网膜疾病领域开发疗法的公司包括拥有大量资金的大公司，如罗氏、诺华、拜耳和Regeneron、Allergan、Mylan、Momenta和Samsung Bioepis。除了来自其他公司针对视网膜适应症的竞争外，我们可能开发的任何产品也可能面临来自其他类型疗法的竞争，如基因编辑疗法和药物输送设备。

我们的许多现有或潜在竞争对手，无论是单独或与其战略合作伙伴合作，在研发、制造、临床前测试、进行临床试验、获得监管批准和营销批准的产品方面都比我们拥有更多的财务资源和专业知识。制药和生物技术行业的合并和收购可能会导致更多的资源集中在我们数量较少的竞争对手身上。规模较小或处于早期阶段的公司也可能被证明是重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。这些竞争对手还与我们竞争，在招聘和留住合格的科学和管理人员、建立临床试验地点和临床试验的患者注册方面，以及在获取与我们的候选产品互补或必要的技术方面与我们竞争。如果我们的竞争对手开发和商业化比我们可能开发的任何产品更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便或更便宜的产品，我们的商业机会可能会减少或消失。此外，目前批准的产品可能会被发现应用于治疗视网膜疾病的适应症，这可能会使此类产品比我们的任何候选产品都具有显著的监管和市场时机优势。我们的竞争对手也可能比我们更快地获得FDA、EMA、CDA或其他监管机构对其产品的批准。此外，我们的竞争对手开发的产品或技术可能会使我们的潜在候选产品不经济或过时，我们可能无法成功营销我们可能开发的任何候选产品来对抗竞争对手。

此外，我们可能面临与我们的竞争对手的产品相关的专利的范围、所有权、有效性和/或可执行性的诉讼或其他诉讼，我们的竞争对手可能会指控我们的产品侵犯、挪用或以其他方式侵犯他们的知识产权。有关知识产权潜在纠纷的更多信息，请参阅本报告标题为“与我们的知识产权相关的风险”的小节。

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我们候选产品的制造非常复杂，需要相当长的提前期才能生产。

生产我们的候选产品涉及复杂的过程，包括开发细胞或细胞系统来生产生物细胞，大量培养这样的细胞，以及收集和提纯由它们产生的生物细胞。这些工艺需要专门的设备、高度特定的原材料和其他生产限制。因此，制造生物制品的成本通常远远高于传统的小分子化合物，并且生物制品的制造工艺可靠性较差，难以重现。由于我们产品的复杂性，我们需要监督多个部件的制造，这些部件需要不同的知识库和专业人员。

此外，与化学药物不同，生物的物理和化学性质，如我们的候选产品，通常不能在制造最终产品之前得到充分的表征。因此，成品的化验不足以确保产品以预期的方式运行。因此，我们期望采用多个步骤来尝试控制我们的制造过程，以确保该过程有效，并且产品或候选产品严格且一致地符合该过程

由于污染、设备故障、设备安装或操作不当、供应商或操作员错误、储存或转移不当、产量不一致和产品特性变化，生产生物制品极易受到产品损失的影响。即使与正常的制造、分销或储存流程存在微小偏差，也可能导致产量下降、产品缺陷和其他供应中断。我们生产过程中所需的一些原材料来自生物来源。这些原材料很难获得，也可能受到污染或召回。原料短缺、污染、召回或限制在我们候选产品的生产中使用生物衍生物质可能会对商业化产生不利影响或中断。为我们的任何候选产品生产额外的药物物质和药物产品可能需要相当长的提前期。例如，目前任何新的大规模KSI-301批次的生产都需要至少12个月的时间。如果出现严重的产品损失和材料短缺，我们可能无法生产足够数量的候选产品或产品来满足我们的运营需求。

此外，随着候选产品的开发通过临床前研究到后期临床试验的批准和商业化，开发计划的各个方面，如制造方法，在努力优化过程和结果的过程中进行更改是很常见的。这样的改变存在无法实现这些预期目标的风险，这些改变中的任何一个都可能导致我们的候选产品表现不同，并影响计划中的临床试验或其他未来临床试验的结果。

我们供应链的国际性放大了这些挑战，对于KSI-301来说，这需要从中国、日本、英国和瑞士的单一来源供应商采购药品物质和药品。

我们没有任何商业规模生产候选产品的经验。如果我们或我们的任何第三方制造商在生产中遇到困难，或未能达到严格执行的监管标准，我们为临床试验提供候选产品或为患者提供产品的能力(如果获得批准)可能会被推迟或停止，或者我们可能无法建立具有商业可行性的成本结构。

为了对我们的候选产品进行临床试验，或者提供商业产品，如果获得批准，我们将需要少量和大量生产这些产品。我们的第三方制造商到目前为止只生产了有限数量的KSI-301，还没有做任何商业批量。KSI-301的制造工艺从未进行过商业规模的测试，工艺验证要求(要求反复以商业数量和特定质量一致生产KSI-301中使用的活性药物成分，并记录其这样做的能力)尚未得到满足。我们的制造合作伙伴可能无法及时或具有成本效益地成功提高我们的任何候选产品的制造能力，或者根本无法成功提高制造能力。此外，在扩展活动期间可能会出现质量问题。如果我们的制造合作伙伴不能以足够的质量和数量成功扩大我们候选产品的生产规模，我们候选产品的开发、测试和临床试验可能会被推迟或变得不可行，任何最终产品的监管批准或商业发布可能会延迟或无法获得，这可能会严重损害我们的业务。如果我们未来决定建立内部制造能力，同样的风险也将适用于任何内部制造设施。

此外，我们可能开发的任何产品的制造过程都受到FDA、EMA、CDA和外国监管机构的批准和持续监督。我们将需要与能够满足所有适用的FDA、EMA、CDA和外国监管机构要求的制造商签订合同，包括持续遵守当前的良好制造实践或cGMP。如果我们或我们的第三方制造商不能可靠地生产符合FDA、EMA、CDA或其他监管机构可接受的规格的产品，我们可能无法获得或保持将此类产品商业化所需的批准。即使我们的任何候选产品获得了监管机构的批准，也不能保证我们或我们的CMO能够按照FDA、EMA、CDA或其他监管机构可接受的规格生产获得批准的产品，从而生产出足够数量的产品，以满足该产品可能推出的要求，或满足未来的潜在需求，我们也不能保证我们或我们的CMO能够按照FDA、EMA、CDA或其他监管机构可接受的规格生产获得批准的产品，以满足潜在的产品发布要求或未来的潜在需求。这些挑战中的任何一项都可能推迟临床试验的完成，需要过渡临床试验或重复一项或多项临床试验，增加临床试验成本，推迟我们候选产品的批准，损害商业化努力，增加我们的商品成本，并对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生不利影响。他说：

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如果将来我们无法建立销售和营销能力，或无法与第三方达成协议来销售和营销我们可能开发的任何候选产品，那么如果这些候选产品获得批准，我们可能无法成功地将其商业化。

我们没有销售或营销基础设施，也没有销售、营销或分销医药产品的经验。为了使我们保留销售和营销职责的任何经批准的产品取得商业成功，我们必须发展一个销售和营销组织，或者将这些职能外包给第三方。将来，如果我们的一些候选产品获得批准，我们可能会选择构建集中的销售、营销和商业支持基础设施，以便与我们的合作者一起销售或参与销售活动。

无论是建立我们自己的商业能力，还是与第三方达成提供这些服务的安排，都存在风险。例如，招聘和培训销售人员或报销专家既昂贵又耗时，可能会推迟任何产品的发布。如果我们招募销售队伍并建立营销和其他商业化能力的候选产品的商业发布因任何原因而延迟或没有发生，我们将过早或不必要地招致这些商业化费用。这可能代价高昂，如果我们不能留住或重新定位我们的商业化人员，我们的投资将会损失。

可能会阻碍我们将任何经批准的产品自行商业化的因素包括：

如果我们与第三方达成协议，进行销售、营销、商业支持和分销服务，我们的产品收入或产品收入的盈利能力可能会低于我们营销和销售我们自己开发的任何产品的情况。此外，我们可能无法成功地与第三方达成将我们的候选产品商业化的安排，或者可能无法以对我们有利的条款这样做。我们可能对这些第三方几乎没有控制权，他们中的任何一个都可能无法投入必要的资源和注意力来有效地销售和营销我们的产品。如果我们不能成功地建立商业化能力，无论是我们自己还是与第三方合作，如果我们的候选产品获得批准，我们就不会成功地将其商业化。

即使我们开发的任何候选产品获得了市场批准，它们也可能无法达到医生、患者、医疗保健付款人和医学界其他人为商业成功所必需的市场接受度。

我们的任何候选产品的商业成功将取决于它被医生、患者、第三方付款人和医学界其他人接受的程度。即使我们可能开发的任何候选产品获得市场批准，它们也可能无法获得医生、患者、医疗保健付款人和医学界其他人的足够市场接受度。如果我们开发的任何候选产品获准投入商业销售，市场对该产品的接受程度将取决于多个因素，包括：

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如果我们开发的任何候选产品没有达到足够的接受度，我们可能不会产生显著的产品收入，我们也可能无法盈利。

即使我们能够将任何候选产品商业化，这些产品也可能会受到不利的定价法规、第三方报销做法或医疗改革举措的影响，这将损害我们的业务。

管理新药上市审批、定价和报销的规定因国家而异。在美国，最近颁布的立法可能会大幅改变审批要求，这可能会涉及额外的成本，并导致获得批准的延迟。一些国家要求药物的销售价格获得批准后才能上市。在许多国家，定价审查期从市场或产品许可批准后开始。在一些国外市场，处方药价格即使在获得初步批准后，仍然受到政府的持续控制。因此，我们可能会获得产品在特定国家/地区的营销批准，但随后会受到价格法规的约束，这些法规会推迟我们产品的商业发布，可能会推迟很长时间，并对我们在该国家/地区销售产品所能产生的收入产生负面影响。不利的定价限制可能会阻碍我们收回在一个或多个候选产品上的投资的能力，即使我们可能开发的任何候选产品都获得了市场批准。

我们是否有能力成功地将我们可能开发的任何产品商业化，这在一定程度上还将取决于政府卫生行政部门、私人健康保险公司和其他组织对这些产品和相关治疗的报销程度。政府当局和第三方付款人，如私人健康保险公司和健康维护组织，决定他们将支付哪些药物，并建立报销水平。美国医疗保健行业和其他地方的一个主要趋势是成本控制。政府当局和第三方付款人试图通过限制特定药物的覆盖范围和报销金额来控制成本。政府当局目前对某些患者群体实施强制性折扣，如联邦医疗保险(Medicare)、医疗补助和退伍军人事务部(Medicaid And Veterans Affairs)或退伍军人事务部(VA)医院，并可能随时寻求增加此类折扣。如果获得批准，未来的监管可能会对我们产品的价格产生负面影响。越来越多的第三方付款人要求制药公司向他们提供标价的预定折扣，并对医疗产品的收费提出挑战。我们不能确定我们商业化的任何候选产品是否可以报销，如果可以报销，报销级别是否足够。

报销可能会影响我们获得市场批准的任何候选产品的需求或价格。为了获得报销，医生可能需要证明，与标准护理药物(包括价格较低的标准护理药物的仿制药)相比，患者使用我们的产品具有更好的治疗结果。如果无法获得报销或仅限量报销，我们可能无法成功地将我们获得市场批准的任何候选产品商业化。在美国，第三方付款人之间没有统一的产品承保和报销政策，产品的承保和报销水平因付款人而异。因此，承保范围确定过程通常是一个耗时且昂贵的过程，可能需要我们单独向每个付款人提供使用我们产品的科学和临床支持，而不能保证承保范围和足够的报销将得到始终如一的应用或首先获得足够的补偿。

新批准的药物在获得报销方面可能会有重大延误，覆盖范围可能比FDA、EMA、CDA或其他类似的外国监管机构批准药物的目的更有限。此外，有资格获得报销并不意味着任何药物在所有情况下都会得到支付，或者支付的费率可以覆盖我们的成本，包括研究、开发、制造、销售和分销。如果适用，新药的临时报销水平也可能不足以支付我们的成本，并且可能不会成为永久性的。报销费率可能会根据药物的用途和使用的临床环境而有所不同，可能基于已经为成本较低的药物设定的报销水平，并可能纳入其他服务的现有付款中。药品的净价可能会通过政府医疗保健计划或私人付款人要求的强制性折扣或回扣，以及未来任何限制从可能以低于美国价格销售的国家进口药品的法律放松来降低。第三方付款人在设置自己的报销政策时通常依赖于联邦医疗保险覆盖政策和支付限制。我们无法迅速从政府资助和私人付款人那里获得我们可能开发的任何经批准的产品的承保范围和有利可图的付款率，这可能会对我们的运营业绩、我们筹集将候选产品商业化所需的资金的能力以及我们的整体财务状况产生实质性的不利影响。

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我们打算寻求批准作为生物制品的我们的候选产品可能会比预期更早地面临来自与我们候选产品生物相似或可互换的生物产品的竞争。

2009年生物制品价格竞争和创新法案(BPCIA)为与FDA许可的参考生物制品生物相似或可互换的生物制品创建了一条简短的批准途径。根据BPCIA，生物相似产品的申请必须在参考产品首次获得FDA许可的四年后才能提交给FDA。此外，FDA对生物相似产品的批准可能要到该参考产品首次获得许可之日起12年后才能生效。在这12年的专营期内，如果FDA批准竞争产品的完整BLA，其中包含赞助商自己的临床前数据和来自充分且控制良好的临床试验的数据，以证明其产品的安全性、纯度和效力，则另一家公司仍可能销售该参考产品的竞争版本。这项法律很复杂，FDA仍在解释和实施。因此，其最终影响、实施和意义都存在不确定性。

我们认为，我们的任何根据BLA被批准为生物制品的候选产品都应该有资格获得12年的专营期。然而，由于国会的行动或其他原因，这种排他性可能会缩短，或者FDA不会将我们的候选产品视为竞争产品的参考产品，这可能会比预期更早地创造仿制药竞争的机会。BPCIA的其他方面，其中一些可能会影响BPCIA的排他性条款，也是最近诉讼的主题。此外，一旦获得批准，生物相似物将在多大程度上取代我们的任何一种参考产品，其方式类似于非生物制品的传统仿制药替代，目前尚不清楚，这将取决于一些仍在发展中的市场和监管因素。

如果对我们提起产品责任诉讼，我们可能会招致重大责任，并可能被要求限制我们候选产品的商业化。

由于我们的候选产品进行临床测试，我们面临着固有的产品责任风险，当我们将任何产品商业化时，我们将面临更大的风险。例如，如果我们的候选产品在临床测试、制造、营销或销售过程中导致或被认为造成伤害，或被发现在其他方面不适合，我们可能会被起诉。任何此类产品责任索赔可能包括对制造缺陷、设计缺陷、未能警告产品固有危险、疏忽、严格责任或违反保修的指控。根据州消费者保护法，索赔也可以主张。如果我们不能成功地在产品责任索赔中为自己辩护，我们可能会招致重大责任，或者被要求限制对我们的候选产品进行测试和商业化。即使是成功的防御也需要大量的财政和管理资源。无论是非曲直或最终结果如何，责任索赔可能会导致：

我们无法以可接受的费用获得足够的产品责任保险，以防范潜在的产品责任索赔，这可能会阻止或阻碍我们单独或与合作伙伴开发的产品的商业化。我们的保险单可能有各种例外，我们可能会受到产品责任索赔的影响，而我们没有承保范围。我们可能需要支付任何由法院裁决或在和解协议中协商的超出我们承保范围或不在我们保险覆盖范围内的金额，而我们可能没有或无法获得足够的资本来支付这些金额。即使我们与任何未来的公司合作者达成的协议使我们有权获得损失赔偿，如果出现任何索赔，这种赔偿也可能是不可用的或足够的。

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与监管审批和其他法律合规事项相关的风险

FDA、EMA、CDA和类似的外国监管机构的监管审批过程冗长、耗时，而且本质上是不可预测的。如果我们最终无法获得监管部门对我们候选产品的批准，我们将无法产生产品收入，我们的业务将受到实质性损害。

获得FDA、EMA、CDA和类似的外国监管机构批准所需的时间是不可预测的，通常需要在临床试验开始后多年，并取决于许多因素，包括所涉及的候选产品的类型、复杂性和新颖性。此外，在候选产品的临床开发过程中，批准政策、法规或获得批准所需的临床数据的类型和数量可能会发生变化，并且在不同的司法管辖区之间可能会有所不同，这可能会导致批准的延迟或不批准申请的决定。监管机构在审批过程中拥有相当大的自由裁量权，可以拒绝接受任何申请，也可以决定我们的数据不足以获得批准，需要进行额外的临床前、临床或其他研究。我们没有为任何候选产品提交或获得监管部门的批准，我们现有的产品候选产品或我们未来可能寻求开发的任何产品候选都可能永远不会获得监管部门的批准。

我们候选产品的申请可能会因为许多原因而无法获得监管部门的批准，包括但不限于以下原因：

这一漫长的审批过程，以及临床试验结果的不可预测性，可能会导致我们无法获得监管部门的批准，无法将我们的任何候选产品推向市场，这将严重损害我们的业务、运营结果和前景。

我们计划在美国境外对我们的候选产品进行临床试验，FDA、EMA、CDA和适用的外国监管机构可能不接受此类试验的数据。

我们计划在美国以外，包括欧洲、中国和其他国家进行一项或多项临床试验。FDA、EMA、CDA或适用的外国监管机构接受在美国境外或其他司法管辖区进行的临床试验的研究数据可能会受到某些条件的限制。在来自外国临床试验的数据旨在作为美国上市批准的基础的情况下，FDA通常不会仅根据外国数据批准申请，除非(1)这些数据适用于美国人口和美国医疗实践，(2)这些试验是由具有公认能力的临床研究人员根据CGCP规定进行的。此外，必须满足FDA的临床试验要求，包括足够大的患者群体和统计能力。许多外国监管机构都有类似的审批要求。此外，这类外国审判将受进行审判的外国司法管辖区适用的当地法律管辖。不能保证FDA、EMA、CDA或任何适用的外国监管机构会接受在美国或适用司法管辖区以外进行的试验数据，包括我们可能在中国进行的任何试验。如果FDA、EMA、CDA或任何适用的外国监管机构不接受此类数据，将导致需要额外的试验，这将是昂贵和耗时的，将延误我们的业务计划的某些方面，并可能导致我们的候选产品在适用的司法管辖区得不到商业化的批准或许可。

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在一个司法管辖区获得并保持对我们候选产品的监管批准，并不意味着我们将在其他司法管辖区成功获得我们候选产品的监管批准。

在一个司法管辖区获得并保持我们候选产品的监管批准并不保证我们能够在任何其他司法管辖区获得或维持监管批准，但在一个司法管辖区未能或延迟获得监管批准可能会对其他司法管辖区的监管审批流程产生负面影响。例如，即使FDA、EMA或CDA批准候选产品上市，我们也不会被允许在其他国家制造、营销或推广该候选产品，除非外国司法管辖区的可比监管机构批准该候选产品在其国家使用。审批程序因司法管辖区而异，可能涉及与美国不同的要求和行政审查期限，包括额外的临床前研究或临床试验。不能保证在一个司法管辖区进行的任何临床试验都会被其他司法管辖区的监管机构接受。

获得外国监管批准和遵守外国监管要求可能会给我们带来重大延误、困难和成本，并可能推迟或阻止我们的产品在某些国家推出。如果我们或与我们合作的任何合作伙伴未能遵守国际市场的法规要求或未能获得适用的营销批准，我们的目标市场将会减少，我们实现候选产品全部市场潜力的能力将受到损害。

即使我们获得了候选产品的监管批准，我们的产品仍将受到广泛的监管审查。

如果我们的任何候选产品获得批准，它们将受到制造、标签、包装、储存、广告、促销、抽样、记录保存、进行上市后研究以及提交安全性、有效性和其他上市后信息方面的持续监管要求，包括美国的联邦和州要求以及可比的外国监管机构的要求。

制造商和制造商的设施必须遵守FDA、EMA、CDA和类似的外国监管机构施加的广泛要求，包括确保质量控制和制造程序符合cGMP法规。因此，我们和我们的合同制造商将接受持续的审查和检查，以评估是否符合cGMP，以及是否遵守任何NDA、BLA或营销授权申请或MAA中做出的承诺。因此，我们和其他与我们合作的人必须继续在监管合规的所有领域花费时间、金钱和精力，包括制造、生产和质量控制。

我们为我们的候选产品获得的任何监管批准都将受到产品可能用于营销和促销的已批准指示用途的限制，或受批准条件(包括实施风险评估和缓解策略的要求)的限制，或包含可能代价高昂的上市后测试的要求。我们将被要求向FDA、EMA、CDA和类似的外国监管机构报告某些不良反应和生产问题(如果有)。任何解决药品安全问题的新立法都可能导致产品开发或商业化的延迟，或者增加确保遵从性的成本。FDA和包括司法部在内的其他机构密切监管和监督产品的批准后营销和促销活动，以确保产品的制造、营销和分销仅适用于批准的适应症，并符合批准的标签的规定。我们必须遵守有关产品广告和促销的要求。有关处方药的促销信息受到各种法律和法规的限制，必须与产品经批准的标签上的信息一致。因此，我们不能将我们的产品用于未经批准的适应症或用途。已批准的NDA、BLA或MAA的持有者必须提交新的或补充的申请，并获得对已批准的产品、产品标签或制造过程的某些更改的批准。我们还可以被要求进行上市后的临床试验，以验证我们产品在一般或特定患者亚组中的安全性和有效性。如果最初的上市批准是通过加速审批途径获得的, 我们可能会被要求进行一次成功的上市后临床试验，以确认我们产品的临床益处。不成功的上市后研究或未能完成此类研究可能导致撤回上市批准。

如果监管机构发现产品存在以前不为人知的问题，如未预料到的严重程度或频率的不良事件，或产品生产设施的问题，或不同意产品的促销、营销或标签，该监管机构可能会对该产品或我们施加限制，包括要求该产品退出市场。如果我们未能遵守适用的监管要求，监管机构或执法机构可能会采取其他措施：

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任何政府对涉嫌违法的调查都可能需要我们花费大量的时间和资源来回应，并可能产生负面宣传。任何不遵守现行法规要求的行为都可能对我们的产品商业化和创收能力产生重大不利影响。如果实施监管制裁或撤销监管批准，我们公司的价值和我们的经营业绩将受到不利影响。

旨在降低医疗成本的医疗立法措施可能会对我们的业务和运营结果产生重大不利影响。

第三方付款人，无论是国内的还是国外的，或者政府的还是商业的，都在开发越来越复杂的方法来控制医疗成本。在美国和某些国际司法管辖区，医疗保健系统的立法和监管发生了许多变化，这可能会影响我们销售产品的盈利能力。特别是，2010年颁布了“平价医疗法案”(简称ACA)，其中除其他事项外，使生物产品受到低成本生物仿制药的潜在竞争，解决了一种新的方法，即对吸入、输液、滴注、植入或注射的药物计算制造商在医疗补助药物退税计划下应付的退税，提高了大多数制造商在医疗补助药物退税计划下欠下的最低医疗补助退税，将医疗补助药物退税计划扩大到使用医疗补助药物退税计划中登记的个人的处方。

自ACA颁布以来，ACA已经并将继续面临无数挑战。自2017年1月以来，特朗普总统签署了两项行政命令和其他指令，旨在推迟ACA某些条款的实施。与此同时，国会已经考虑了废除或废除并取代全部或部分ACA的立法。虽然国会还没有通过全面的废除立法，但它已经颁布了法律，修改了ACA的某些条款，例如从2019年1月1日开始取消对ACA不遵守ACA购买医疗保险的个人授权以及推迟实施ACA规定的某些费用的处罚。此外，2020年联邦支出方案永久取消，从2020年1月1日起，ACA规定的对雇主赞助的高成本医疗保险和医疗器械税征收的“凯迪拉克”税，以及从2021年1月1日起，也取消了医疗保险公司税。此外，2018年12月14日，德克萨斯州一名地区法院法官裁定，ACA法案整体违宪，因为作为2017年减税和就业法案的一部分，国会废除了这一“个人强制令”。此外，2019年12月18日，美国第五巡回上诉法院裁定个人强制令违宪，并将案件发回地区法院，以确定ACA的其余条款是否也无效。2020年3月2日，美国最高法院批准了要求移审令审查此案的请愿书，并拨出一小时进行口头辩论，预计辩论将在秋季进行。目前还不清楚这样的诉讼和其他废除和取代ACA的努力将如何影响ACA和我们的业务。

此外，自ACA颁布以来，美国还提出并通过了其他立法修改。2011年8月，“2011年预算控制法案”(Budget Control Act Of 2011)等法案为国会制定了削减开支的措施。一个赤字削减联合特别委员会的任务是建议在2013年至2021年期间有针对性地削减至少1.2万亿美元的赤字，但该委员会无法达到所需的目标，从而触发了该立法自动削减到几个政府项目。这包括2013年生效的每财年向提供者支付的医疗保险总额减少2%，由于随后对法规的立法修订，除非国会采取额外行动，否则这一削减将持续到2029年。2012年的美国纳税人救济法进一步减少了向包括医院和癌症治疗中心在内的几家提供者支付的医疗保险，并将政府追回向提供者多付款项的诉讼时效期限从三年延长到五年。

外国、联邦和州各级已经并可能继续提出旨在控制或降低医疗成本的立法和监管提案。我们无法预测未来可能采取的举措。政府、保险公司、管理医疗机构和其他医疗服务付款人继续努力控制或降低医疗成本和/或实施价格控制可能会产生不利影响：

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此外，鉴于处方药和生物制品成本的上升，美国政府已经加强了对药品定价做法的审查。这样的审查导致了最近的几次国会调查，并提出并颁布了联邦和州立法，旨在提高产品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，以及改革政府计划补偿方法。在联邦层面，特朗普政府的2021财年预算提案包括1,350亿美元津贴，用于支持寻求降低药价、增加竞争、降低患者自付药费、增加患者获得成本较低的仿制药和生物相似药的立法提案。此外，特朗普政府此前发布了一份降低药品价格和降低药品自付成本的《蓝图》，其中包含增加制造商竞争、提高某些联邦医疗计划的谈判力、激励制造商降低产品标价、降低消费者支付的药品自付成本等建议。卫生与公众服务部(HHS)已开始根据其现有权限实施其中一些措施。例如，2019年5月，CMS发布了一项最终规则，允许Medicare Advantage计划从2020年1月1日开始选择对B部分药物使用阶梯疗法。这一最终规则编纂了CMS的政策变化，并于2019年1月1日生效。虽然其中一些措施和其他措施可能需要额外授权才能生效，但国会和特朗普政府都表示，将继续寻求新的立法和/或行政措施来控制药品成本。在州一级, 立法机构越来越多地通过立法并实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制以及营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量购买。

我们预计，ACA以及未来可能采取的其他医疗改革措施，可能会导致医疗保险和其他医疗资金的进一步减少，更严格的覆盖标准，更低的报销和新的支付方法。这可能会降低我们收到的任何批准产品的价格。任何拒绝承保或减少联邦医疗保险或其他政府资助计划的报销都可能导致类似的拒绝或减少来自私人付款人的付款，这可能会阻止我们能够产生足够的收入、实现盈利或将我们的候选产品商业化(如果获得批准)。

我们的员工、独立承包商、顾问、商业合作伙伴和供应商可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求或违反内幕交易，这可能会严重损害我们的业务。

我们面临员工、独立承包商、顾问、商业合作伙伴和供应商的欺诈、不当行为或其他非法活动的风险。这些各方的不当行为可能包括故意、鲁莽和疏忽的行为，包括未能：遵守FDA、EMA、CDA和其他可比外国监管机构的法律；向FDA、EMA、CDA和其他可比外国监管机构提供真实、完整和准确的信息；遵守我们制定的制造标准；遵守美国的医疗欺诈和滥用法律以及类似的外国欺诈性不当行为法律；或准确地报告财务信息或数据，或向我们披露未经授权的活动。如果我们获得FDA对我们的任何候选产品的批准，并开始在美国将这些产品商业化，我们在此类法律下的潜在风险将显著增加，我们与遵守此类法律相关的成本也可能增加。特别是，医疗保健行业的研究、销售、营销、教育和其他商业安排都受到旨在防止欺诈、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律的约束。这些法律法规一般可以限制或禁止广泛的定价、折扣、教育、营销和促销、销售和佣金、某些客户激励计划和其他业务安排。受这些法例规管的活动，亦涉及不当使用在招募病人进行临床试验的过程中所取得的资料，这可能会引致监管机构的制裁，并对我们的声誉造成严重损害。员工的不当行为也可能涉及对临床研究过程中获得的信息的不当使用，包括不正当交易。, 这可能会导致监管制裁，并严重损害我们的声誉。

关于我们的首次公开募股，我们通过了适用于我们所有员工(包括管理层和董事)的商业行为和道德准则。然而，并非总是能够识别和阻止员工和第三方的不当行为，我们采取的检测和防止此类活动的预防措施可能无法有效控制未知或无法管理的风险或损失，或保护我们免受因不遵守此类法律而引起的政府调查或其他行动或诉讼。如果对我们采取任何此类行动，而我们未能成功为自己辩护或维护自己的权利，这些行动可能会对我们的业务产生重大影响，包括施加巨额罚款或其他制裁。

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如果我们不遵守医保法，我们可能面临重大处罚，我们的业务、运营和财务状况可能会受到不利影响。

我们目前和未来与医疗保健提供者、第三方付款人、客户和其他人的安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗法律法规，这可能会限制我们研究、销售、营销和分销我们获得营销批准的任何产品的业务或财务安排和关系。可能影响我们运营的法律包括：

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由於这些法例的范围广泛，而现有的法定例外情况和避风港的范围又很狭窄，因此，即使我们努力遵守这些法例，我们的一些商业活动仍可能会受到一条或多条此类法例的挑战。确保我们的业务安排符合适用的医疗法律的努力可能涉及巨额成本。政府和执法部门可能会得出结论，我们的业务实践可能不符合解释适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的当前或未来的法规、法规或判例法。如果对我们提起任何此类诉讼，而我们未能成功为自己辩护或维护我们的权利，这些诉讼可能会对我们的业务产生重大影响，包括施加重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、退还、罚款、监禁、可能被排除在联邦医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划之外、合同损害、声誉损害、利润减少和未来收益减少以及我们业务的缩减，其中任何一项都可能对我们的业务运营能力和我们的运营结果产生不利影响。此外，我们在美国以外的任何候选产品的批准和商业化也可能使我们受到上述医疗保健法和其他外国法律的外国等价物的约束。

我们的业务受到与隐私和数据保护相关的复杂且不断变化的美国和外国法律法规的约束。这些法律和法规可能会发生变化和不确定的解释，可能会导致索赔、改变我们的业务做法或处以罚款，否则可能会损害我们的业务。

各种各样的省、州、国家和国际法律法规适用于个人数据的收集、使用、保留、保护、披露、转移和其他处理。这些数据保护和隐私相关的法律法规正在演变，可能会导致监管和公众审查不断加强，执法和制裁水平不断升级。例如，2018年5月25日全面生效的欧盟一般数据保护条例(GDPR)对数据保护提出了严格的要求，并规定了对不遵守规定的处罚，最高可达2000万欧元或全球年收入的4%。此外，加利福尼亚州最近颁布了立法-加州消费者隐私法(California Consumer Privacy Act，简称CCPA)，从2020年1月1日起生效，其中要求覆盖的公司向加州消费者提供新的披露信息，并为这些消费者提供选择退出某些个人销售的新能力GDPR、CCPA和其他许多与隐私和数据保护有关的法律法规仍在法庭上接受考验，它们受到法院和监管官员新的和不同的解释。我们正在努力遵守GDPR、CCPA和其他适用于我们的隐私和数据保护法律法规，我们预计需要投入大量额外资源来遵守这些法律法规。GDPR、CCPA或其他与隐私和数据保护相关的法律和法规的解释和应用可能会因司法管辖区的不同而不一致，或与我们当前的政策和做法不一致。

我们实际或认为未能充分遵守与隐私和数据保护相关的适用法律和法规，或未能保护我们处理或维护的个人数据和其他数据，可能会导致监管罚款、调查和执法行动、处罚和其他责任、受影响个人要求损害赔偿，以及我们的声誉受损，任何这些都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生重大影响。

如果我们或我们雇佣的任何合同制造商和供应商未能遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会受到罚款或处罚，或产生成本，这可能会对我们的业务成功产生实质性的不利影响。

我们和我们雇佣的任何合同制造商和供应商都必须遵守许多联邦、州和地方的环境、健康和安全法律、法规和许可要求，包括那些管理实验室程序；危险和受管制的材料和废物的产生、处理、使用、储存、处理和处置；向地面、空气和水中排放和排放危险物质；以及员工的健康和安全的法律、法规和许可要求。我们的行动涉及使用危险和易燃材料，包括化学品、生物和放射性材料。我们的业务也会产生危险废物。我们通常与第三方签订合同，处理这些材料和废物。我们不能消除这些材料造成污染或伤害的风险。如果我们使用危险材料造成污染或伤害，我们可能要对由此造成的任何损害负责，并且任何责任都可能超出我们的资源范围。根据某些环境法，我们可能要对与我们当前或过去设施以及第三方设施的任何污染相关的费用负责。我们还可能招致与民事或刑事罚款和处罚相关的巨额费用。

遵守适用的环境法律和法规可能代价高昂，当前或未来的环境法律和法规可能会损害我们的研究、产品开发和制造努力。此外，我们不能完全消除这些材料或废物造成意外伤害或污染的风险。虽然我们维持工人赔偿保险，以支付因使用危险材料导致员工受伤而可能产生的成本和开支，但该保险可能不足以支付潜在的责任。我们不承保特定的生物或危险废物保险，我们的财产、意外伤害和一般责任保险明确不包括因生物或危险废物暴露或污染而产生的损害和罚款。因此，如果发生污染或伤害，我们可能会承担损害赔偿责任，或被处以超出我们资源的罚款，我们的临床试验或监管批准可能会被暂停，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。

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我们的商业活动可能受“反海外腐败法”(Foreign Corrupt Practices Act，简称FCPA)以及类似的反贿赂和反腐败法律的约束。

我们的业务活动可能受“反海外腐败法”以及我们经营或未来可能经营的其他国家的类似反贿赂或反腐败法律、法规或规则的约束，包括英国“反贿赂法”。FCPA一般禁止向非美国政府官员提供、承诺、给予或授权他人直接或间接给予任何有价值的东西，以影响官方行动，或以其他方式获得或保留业务。“反海外腐败法”还要求上市公司制作和保存准确、公平地反映公司交易的账簿和记录，并设计和维持适当的内部会计控制制度。我们的业务受到严格监管，因此涉及与包括非美国政府官员在内的公共官员的重大互动。此外，在很多其他国家，开药的医护人员是受雇于政府，而药品的购买者是政府实体，因此，我们与这些处方者和购买者的交易，是受“反海外腐败法”规管的。最近，证券交易委员会和司法部增加了针对生物技术和制药公司的“反海外腐败法”执法活动。不能保证我们的所有员工、代理、承包商或合作者或我们附属公司的员工都会遵守所有适用的法律和法规，特别是考虑到这些法律的高度复杂性。违反这些法律和法规可能会导致对我们、我们的官员或我们的员工进行罚款、刑事制裁、关闭我们的设施、要求获得出口许可证、停止在受制裁国家的商业活动。, 执行合规计划和禁止开展业务。任何此类违规行为都可能包括禁止我们在一个或多个国家或地区提供我们的产品，并可能严重损害我们的声誉、我们的品牌、我们吸引和留住员工的能力，以及我们的业务、前景、经营业绩和财务状况。

与我们对第三方的依赖相关的风险

我们预计将依赖第三方进行我们的临床试验以及我们的研究和临床前测试的某些方面，而这些第三方的表现可能不令人满意，包括无法在截止日期前完成该等试验、研究或测试。

我们目前依赖并预计将继续依赖第三方，如CRO、临床数据管理组织、医疗机构和临床研究人员，来进行我们的研究、临床前测试和临床试验的某些方面。这些第三方中的任何一方都可能终止与我们的合约或无法履行其合同义务。如果我们需要另作安排，就会延误我们的产品开发活动。

我们对这些第三方研发活动的依赖减少了我们对这些活动的控制，但并没有减轻我们的责任。例如，我们仍然有责任确保我们的每一项临床试验都是按照试验的一般调查计划和方案进行的。此外，FDA要求我们遵守进行、记录和报告临床试验结果的CGCP，以确保数据和报告的结果是可信、可重现和准确的，并确保试验参与者的权利、完整性和保密性受到保护。我们还被要求登记正在进行的临床试验，并在一定的时间范围内将完成的临床试验的结果公布在政府资助的数据库中。不这样做可能会导致罚款、负面宣传以及民事和刑事制裁。

如果这些第三方不能根据法规要求或我们声明的方案成功履行其合同职责、在预期期限内完成或进行临床试验，我们将无法或可能延迟获得我们可能开发的任何候选产品的上市批准，并且我们的药品将无法成功商业化或可能会延迟成功实现商业化的努力。(注1)如果这些第三方没有按照法规要求或我们声明的方案进行临床试验，我们将无法或可能延迟获得我们可能开发的任何候选产品的上市批准，也将无法或可能推迟我们的药物成功商业化的努力。他说：

我们还希望依赖其他第三方为我们的临床试验储存和分发药品供应。我们分销商的任何业绩失误都可能延误我们可能开发或商业化的任何候选产品的临床开发或市场批准，造成额外损失，并剥夺我们潜在的产品收入。

我们与第三方签订合同，为我们的候选产品、临床前研究和临床试验制造材料，并将我们可能开发的任何候选产品商业化。这种对第三方的依赖带来并可能增加风险，即我们将没有足够数量的此类材料、候选产品或我们可能开发和商业化的任何药物，或者我们无法以可接受的成本获得此类供应，这可能会延误、阻止或损害我们的开发或商业化努力。

我们没有任何生产设施。我们目前完全依赖第三方制造商龙沙股份公司(Lonza AG)生产我们用于临床前研究和临床试验的材料，并预计将继续这样做，用于临床前研究、临床试验和我们可能开发的任何候选产品的商业供应。

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我们可能无法与第三方制造商建立任何进一步的协议，或无法以可接受的条款这样做。即使我们能够与第三方制造商达成协议，依赖第三方制造商也会带来额外的风险，包括：

第三方制造商可能无法遵守cGMP规定或美国以外的类似监管要求。我们或我们的第三方制造商未能遵守适用的法规可能会导致临床暂停我们的试验，对我们实施制裁，包括罚款、禁令、民事处罚、延迟、暂停或撤回批准、吊销许可证、没收或召回候选产品或药品、运营限制和刑事起诉，其中任何一项都可能对我们的药品供应产生重大不利影响，并损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。

我们可能开发的任何药物都可能与其他候选产品和产品竞争生产设施。在cGMP法规下运营的制造商数量有限，而且可能有能力为我们制造产品。

我们现有或未来制造商的任何性能故障都可能延误临床开发或市场批准。我们目前没有安排为我们的任何候选产品提供多余的供应。如果我们现有的合同制造商中有任何一家不能按协议执行，我们可能会被要求更换该制造商，并可能在识别和鉴定任何此类更换时产生额外的成本和延迟。此外，确保和保留与合同制造商的生产能力可能会导致巨大的成本。

我们目前和预期的未来依赖他人生产我们可能开发的任何候选产品或药物，可能会对我们未来的利润率和我们将任何及时和有竞争力地获得上市批准的药物商业化的能力产生不利影响。他说：

依赖第三方要求我们共享我们的商业秘密，这增加了竞争对手发现这些秘密或我们的商业秘密被盗用或泄露的可能性。

依赖第三方进行临床试验、协助研发和制造我们的候选产品，有时会要求我们与他们分享商业秘密。为了保护我们的专有技术，我们在开始研究或披露专有信息之前，部分地与我们的顾问、员工、第三方承包商和顾问签订保密协议，如果适用，还与我们的顾问、员工、第三方承包商和顾问签订材料转让协议、咨询协议或其他类似协议。这些协议通常会限制第三方使用或披露我们的机密信息(包括我们的商业秘密)的权利。尽管在与第三方合作时采用了合同条款，但共享商业秘密和其他机密信息的需要增加了此类商业秘密被我们的竞争对手知晓、被无意中纳入其他人的技术中、或被披露或违反这些协议使用的风险。鉴于我们的专有地位在一定程度上基于我们的专有技术和商业秘密，竞争对手独立发现我们的商业秘密或其他未经授权的使用或披露将损害我们的竞争地位，并可能对我们的业务产生重大不利影响。

我们在制造过程中使用的关键原材料依赖第三方供应商，失去这些第三方供应商或他们无法向我们提供足够的原材料可能会损害我们的业务。

我们依赖第三方供应商提供生产我们候选产品所需的原材料。我们对这些第三方供应商的依赖，以及我们在获得充足的原材料供应方面可能面临的挑战，涉及几个风险，包括对定价、供应、质量和交货时间表的有限控制。作为一家小公司，我们的谈判筹码是有限的，我们可能会获得比我们规模更大的竞争对手更低的优先级。我们不能确定我们的供应商是否会继续向我们提供我们需要的这些原材料的数量，或者满足我们预期的规格和质量要求。有限或独家来源的原材料的任何供应中断都可能严重损害我们制造候选产品的能力，直到新的供应来源(如果有的话)被确定和合格为止。我们可能无法在合理的时间或商业上合理的条件下找到足够的替代供应渠道。我们供应商的任何表现失误都可能推迟我们候选产品的开发和潜在商业化，包括限制临床试验和监管批准所需的供应，这将对我们的业务产生实质性的不利影响。

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对于我们可能开发的某些候选产品的研究、开发和商业化，我们可能依赖于与第三方的合作。如果任何这样的合作不成功，我们可能无法实现这些候选产品的市场潜力。

我们可能会为我们可能开发的某些候选产品的研究、开发和商业化寻找第三方合作伙伴。我们任何其他合作安排的可能合作者包括大中型制药公司、地区性和全国性制药公司、生物技术公司和学术机构。如果我们与任何第三方达成任何此类安排，我们将很可能共享或有限地控制我们的合作者用于开发或潜在商业化我们可能寻求与其开发的任何候选产品的资源的数量和时间。我们从与商业实体的这些安排中获得收入的能力将取决于我们的合作者成功履行这些安排中分配给他们的职能的能力。我们无法预测我们参与的任何协作的成功与否。

涉及我们可能开发的候选产品的协作会给我们带来以下风险：

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在寻求适当的合作方面，我们可能会面临激烈的竞争。最近生物技术和制药公司之间的业务合并导致潜在合作者的数量减少。此外，谈判过程既耗时又复杂，我们可能无法及时以可接受的条件谈判合作，甚至根本无法谈判。如果我们无法做到这一点，我们可能不得不削减我们正在寻求合作的候选产品的开发，或推迟其潜在的商业化，或缩小任何销售或营销活动的范围，或者增加我们的支出，并自费进行开发或商业化活动。如果我们选择增加我们的支出，为我们自己的开发或商业化活动提供资金，我们可能需要获得额外的资本，这些资本可能无法以可接受的条件提供给我们，或者根本无法获得。如果我们没有足够的资金，我们可能无法进一步开发候选产品或将其推向市场并产生产品收入。

如果我们进行合作以开发任何候选产品并可能将其商业化，如果我们或我们的合作者选择不行使协议授予的权利，或者如果我们或我们的合作者无法成功地将候选产品集成到现有运营和公司文化中，我们可能无法实现此类交易的好处。此外，如果我们与我们的任何合作者的协议终止，我们对该合作者授权给我们的技术和知识产权的访问可能会受到限制或完全终止，这可能会推迟我们利用合作者的技术或知识产权继续开发我们的候选产品，或者要求我们完全停止开发这些候选产品。我们可能还会发现更难找到合适的替代合作者或吸引新的合作者，我们的发展计划可能会延迟，或者我们在商业和金融界的形象可能会受到不利影响。任何合作者也可能面临本“风险因素”部分中描述的与产品开发、监管审批和商业化相关的许多风险，对我们合作者的任何负面影响都可能对我们产生不利影响。

与我们的知识产权有关的风险

如果我们无法为我们开发的任何候选产品或我们的ABC平台获得并保持专利保护，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们相似或相同的产品或技术，以及我们成功将我们可能开发的任何候选产品商业化的能力，我们的技术可能会受到不利影响。

我们的成功在很大程度上取决于我们在美国和其他国家获得和保持关于我们的ABC平台和任何专利候选产品以及我们可能开发的其他技术的专利保护的能力。为了保护我们的专有地位，我们对知识产权进行了内部许可，并在美国和国外提交了与我们的ABC平台、候选产品和其他对我们的业务重要的技术相关的专利申请。鉴于我们的技术和候选产品的开发处于早期阶段，我们针对我们的技术和候选产品的某些方面的知识产权组合也处于早期阶段。我们已经或打算就我们的技术和候选产品的核心方面提交专利申请；但是，不能保证任何这样的专利申请都会作为授权专利颁发。此外，在某些情况下，我们只就我们候选技术和产品的某些方面提交了临时专利申请，并且这些临时专利申请中没有一项有资格成为已颁发的专利，除非我们在适用的临时专利申请提交之日起12个月内提交非临时专利申请。任何未能在此时间内提交非临时专利申请的行为都可能导致我们失去对相关临时专利申请中披露的发明进行专利保护的能力。此外，在某些情况下，我们可能无法获得包含与我们的ABC平台和候选产品相关的成分以及对我们的业务重要的其他技术的已发布声明，而可能需要提交包含保护此类ABC平台的使用方法和/或制造方法的声明的专利申请, 产品候选和其他技术。不能保证任何这类专利申请将作为已授予的专利颁发，即使他们确实颁发了专利申请，这些专利主张也可能不足以阻止第三方，如我们的竞争对手，使用我们的技术。任何未能获得或保持与我们的ABC平台和候选产品相关的专利保护都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。他说：

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如果我们的任何专利申请没有在任何司法管辖区作为专利颁发，我们可能无法有效地竞争。

美国和其他国家专利法或其解释的改变可能会削弱我们保护我们的发明、获得、维护和执行我们的知识产权的能力，更广泛地说，可能会影响我们的知识产权的价值或缩小我们拥有和许可的专利的范围。我们不能预测我们目前正在进行的专利申请是否会作为专利在任何特定的司法管辖区颁发，或者任何已颁发的专利的权利要求是否会提供足够的保护，使其不受竞争对手或其他第三方的影响。

专利诉讼过程昂贵、耗时和复杂，我们可能无法以合理的成本或及时提交、起诉、维护、强制执行或许可所有必要或可取的专利申请。我们也有可能无法及时识别我们的研发成果中的可申请专利的方面，以获得专利保护。虽然我们与我们的员工、公司合作者、外部科学合作者、CRO、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方等有权获得我们研发成果的机密或可专利方面的各方签订了保密和保密协议，但这些各方中的任何一方都可能违反协议并在提交专利申请之前披露此类成果，从而危及我们寻求专利保护的能力。此外，我们获得和保持有效和可强制执行的专利的能力取决于我们的发明与现有技术之间的差异是否允许我们的发明比现有技术获得专利。此外，我们自己的固定申请可能会成为对抗我们当前或未来专利申请的现有技术。此外，科学文献中的发现发表往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在提交后18个月才发表，在某些情况下甚至根本不发表。因此，我们不能肯定我们是第一个在我们的任何专利或未决的专利申请中提出要求的发明，或者我们是第一个为这些发明申请专利保护的。

如果我们获得的任何专利保护范围不够广泛，或者如果我们失去了任何专利保护，我们阻止竞争对手将类似或相同的技术和候选产品商业化的能力将受到不利影响。

生物技术和制药公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是许多诉讼的主题。因此，我们的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都具有高度的不确定性。我们未决的和未来的专利申请可能不会导致颁发保护我们的ABC平台、候选产品或其他技术的专利，或有效阻止其他公司将竞争技术和候选产品商业化的专利。

此外，专利申请中要求的覆盖范围可以在专利发布之前大幅缩小，其范围在发布后可以重新解释。即使我们目前或将来许可或拥有的专利申请作为专利发布，它们也不会以能够为我们提供任何有意义的保护、阻止竞争对手或其他第三方与我们竞争或以其他方式为我们提供任何竞争优势的形式发布。任何专利都可能被第三方挑战、缩小范围、规避、使其不可执行或无效。因此，我们不知道我们的ABC平台、候选产品或其他技术是可保护的，还是仍然受到有效和可强制执行的专利的保护。我们的竞争对手或其他第三方可能通过以非侵权方式开发类似或替代技术或产品来规避我们的专利，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。

专利的颁发对于其发明性、范围、有效性或可执行性并不是决定性的，我们的专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到挑战。我们可能需要第三方将现有技术的预发行提交给美国专利商标局(USPTO)，或参与反对、派生、撤销、重新审查、授权后和双方之间的审查，或干扰诉讼或其他挑战我们专利权的类似诉讼。任何此类提交、诉讼或诉讼中的不利裁决可能会缩小我们专利权的范围，或使我们的专利权无效或无法执行，允许第三方将我们的ABC平台、候选产品或其他技术商业化，并在不向我们付款的情况下直接与我们竞争，或者导致我们无法在不侵犯第三方专利权的情况下制造或商业化产品。此外，我们可能不得不参与美国专利商标局宣布的干涉程序，以确定发明优先权或授权后挑战程序，例如在外国专利局或行政法庭的异议和其他挑战，挑战我们或我们的许可人关于我们拥有的或许可内的专利和专利申请的发明优先权或其他可专利性特征。此类挑战可能导致专利权的丧失、排他性的丧失，或者专利主张的缩小、无效或无法执行，这可能会限制我们阻止他人使用类似或相同的技术和产品或将其商业化的能力，或者限制我们的ABC平台、候选产品和其他技术的专利保护期限。即使最终结果对我们有利，这样的程序也可能导致大量的成本，并需要我们的科学家和管理层花费大量的时间。

此外，考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们的知识产权可能没有为我们提供足够的权利，以排除其他人将与我们相似或相同的产品商业化。

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我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权和所有权。

在世界所有国家申请、起诉和保护与我们的ABC平台、候选产品和其他技术相关的专利将是昂贵得令人望而却步的，而且外国法律可能无法像美国法律那样保护我们的权利。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家实施我们的发明，或在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们的发明制造的产品。竞争者可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，而且可能会将其他侵权产品出口到我们有专利保护但执法力度不如美国的地区。这些产品可能会与我们的产品竞争，而我们的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止他们竞争。

许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。某些国家的法律制度，特别是某些发展中国家的法律制度，不赞成实施专利、商业秘密和其他知识产权保护，特别是与生物技术产品有关的保护，这可能使我们很难、代价高昂或不可能阻止侵犯我们的知识产权和专有权利的专利或竞争产品的营销。在外国司法管辖区强制执行我们的知识产权和专有权利的诉讼程序可能会导致巨额成本，转移我们对业务其他方面的努力和注意力，可能会使我们的专利面临被无效或狭义解释的风险，可能会使我们的专利申请面临无法颁发的风险，并可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，而且所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。因此，我们在世界各地强制执行我们的知识产权和专有权利的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。

许多国家都有强制许可法，根据这些法律，专利权人可能会被强制向第三方授予许可。此外，许多国家限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。在这些国家，专利权人的补救措施可能有限，这可能会大幅降低此类专利的价值。如果我们被迫向第三方授予与我们业务相关的任何专利的许可，我们的竞争地位可能会受到损害，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到不利影响。

获得和维护我们的专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。

在我们拥有或许可的专利和申请的有效期内，定期维护费、续期费、年金费和各种其他政府专利和申请费用将支付给美国专利商标局和美国以外的各种政府专利代理机构。美国专利商标局和各种非美国政府机构要求在专利申请过程中遵守几项程序、文件、费用支付和其他类似条款。在某些情况下，根据适用的规则，可以通过支付滞纳金或通过其他方式来修复疏忽。可以采用这些迟交费用窗口内的支付，以便通常简化这些费用的支付。然而，在某些情况下，不遵守规定可能导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失。在这种情况下，潜在的竞争对手可能会以类似或相同的产品或技术进入市场，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。此外，虽然与KSI-301无关，但如果我们依赖不同的产品，它的开发可能涉及使用政府资金，这可能需要额外的合规方面，以确保所有权利都转让给我们或保留在我们手中。

已颁发的专利可能会受到挑战或宣布无效，而且美国专利法最近的变化已经减少，可能会进一步降低专利的整体价值。我们依靠专利来保护我们的产品，任何专利范围或价值的缩小都会对我们的业务产生不利影响。

如果我们对第三方提起法律诉讼，要求强制执行针对我们的ABC平台、候选产品或其他技术的专利，被告可能会声称该专利无效或不可强制执行。在美国的专利诉讼中，被告声称无效和不可执行的反诉是司空见惯的。质疑有效性的理由包括据称未能满足几项法定要求中的任何一项，包括明显、缺乏新颖性、缺乏书面描述或无法实施。不可执行性质疑的理由包括一项指控，即与专利起诉有关的人向美国专利商标局隐瞒重要信息，意图欺骗美国专利商标局，或在起诉期间做出误导性陈述。提起法律诉讼还可能导致第三方在美国专利商标局对专利提出挑战，例如在授权后和双方之间的审查中。

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美国专利法或专利法解释的变化可能会增加围绕专利申请起诉和已颁发专利的执行或保护的不确定性和成本。对于从2013年3月开始的专利申请，美国雇用第一发明人申请专利制度，假设满足其他可专利性要求，第一个提交专利申请的发明人将有权获得发明专利，无论所要求保护的发明是否是第三方第一个发明。因此，根据现行专利法，在我们面前向美国专利商标局提交专利申请的第三方，即使我们在该第三方作出发明之前已经作出了该发明，也可以被授予涵盖我们的发明的专利。这将要求我们认识到从发明到专利申请的提交时间。由于美国和大多数其他国家/地区的专利申请在提交后或发布之前的一段时间内是保密的，因此我们不能确定我们是第一个(1)提交与我们的ABC平台、候选产品或其他技术相关的任何专利申请，或(2)发明我们或我们的许可人的专利或专利申请中要求的任何发明的公司。

自2011年以来，美国专利法的变化还包括允许在专利起诉期间向USPTO提交先前技术的第三方，以及通过USPTO管理的授予后程序攻击专利有效性的额外程序，包括重新审查、授予后审查、当事各方之间的审查、干扰程序和派生程序。其中一些变化适用于2011年前颁发的专利。这些程序和在外国司法管辖区的同等程序(例如，反对程序)可能会导致我们的专利被撤销、取消或修改，从而不再涵盖我们的ABC平台、候选产品或其他技术。由于与美国联邦法院适用于寻求使专利权利要求无效的诉讼所适用的证据标准相比，美国专利商标局程序中的证据标准较低，因此第三方有可能在美国专利商标局的程序中提供足以使权利要求无效的证据，即使同样的证据在地区法院诉讼中受到质疑时也不足以使权利要求无效。因此，第三方可能试图使用美国专利商标局的程序来宣布我们的专利主张无效，否则，如果第三方在地区法院诉讼中首先作为被告提出质疑，我们的专利主张就不会无效。

与一般依赖知识产权的公司相比，公司在生物制品和药品的开发和商业化方面的专利地位特别不确定。美国最高法院最近的裁决缩小了某些情况下可获得的专利保护范围，并在某些情况下削弱了专利所有者的权利。这些裁决在专利的有效性和可执行性方面造成了不确定性，即使一旦获得也是如此。根据美国国会、联邦法院和美国专利商标局未来的行动，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，这可能会对我们现有的专利组合以及我们未来保护和执行知识产权的能力产生重大不利影响。

此外，公司在生物制品和药品开发和商业化方面的专利地位尤其不确定。美国最高法院最近的裁决缩小了某些情况下可获得的专利保护范围，并在某些情况下削弱了专利所有者的权利。这一系列事件在专利一旦获得后的有效性和可执行性方面造成了不确定性。根据美国国会、联邦法院和美国专利商标局未来的行动，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，这可能会对我们现有的专利组合以及我们未来保护和执行知识产权的能力产生实质性的不利影响。

专利法的任何未来变化都可能增加围绕我们拥有或许可的专利申请的起诉以及执行或保护我们拥有或许可的已发放专利的不确定性和成本。如果第三方在无效或不可强制执行的法律断言上获胜，我们将失去至少部分甚至全部在我们的ABC平台、候选产品或其他技术上的专利保护。专利保护方面的不确定性增加或丧失将对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。

如果我们没有获得我们可能开发的任何候选产品的专利期延长和数据独占权，我们的业务可能会受到实质性的损害。

根据FDA对我们可能开发的任何候选产品的上市批准的时间、期限和细节，我们拥有或授权的一项或多项美国专利可能有资格根据“哈奇-瓦克斯曼法案”获得有限的专利期延长。“哈奇-瓦克斯曼法案”(Hatch-Waxman Act)允许将专利期延长至多五年，作为对FDA监管审查过程中失去的专利期的补偿。专利期延长不得超过自产品批准之日起共计1400年的专利剩余期限，只能延长一项专利，并且只能延长涉及批准的药物、使用方法或者制造方法的权利要求。在某些外国国家和地区也有类似的延长，作为对在监管审查过程中失去的专利期的补偿，例如在欧洲，根据补充专利证书。如果我们未能在测试阶段或监管审查过程中进行尽职调查、未能在适用的截止日期内提出申请、未能在相关专利到期前提出申请，或未能满足适用的要求等，我们可能无法在美国和/或其他国家和地区延长专利期。此外，适用的期限或提供的专利保护范围可能比我们要求的要少。如果我们无法获得专利期限的延长，或者收到的任何此类延长的期限比我们要求的短，我们的竞争对手可能会在我们的专利到期后获得竞争产品的批准，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到实质性损害。

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我们可能会受到质疑我们的专利和其他知识产权的发明权的索赔。

我们可能会受到以下指控的影响：前雇员、合作者或其他第三方作为发明人或共同发明人、所有者或共同所有者在我们拥有的或许可内的专利、商业秘密或其他知识产权中拥有权益。例如，我们可能会因参与开发我们的ABC平台、候选产品或其他技术的员工、合作者、顾问或其他人的义务冲突而产生库存纠纷。诉讼可能是必要的，以对抗这些和其他挑战库存或我们对我们拥有或许可的专利、商业秘密或其他知识产权的所有权的索赔。如果我们未能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权，例如对我们的ABC平台、候选产品和其他技术非常重要的知识产权的独家所有权或使用权。即使我们成功地抗辩了这类索赔，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。

如果我们不能保护我们的商业秘密的机密性，我们的商业和竞争地位就会受到损害。

除了为我们的ABC平台、候选产品和其他技术申请专利外，我们还依靠商业秘密和保密协议来保护我们的非专利专有技术、技术和其他专有信息，并保持我们的竞争地位。商业秘密和技术诀窍可能很难保护。随着时间的推移，我们希望通过独立开发、发表描述方法的期刊文章以及人员从学术职位到行业科学职位的调动，在行业内传播我们的商业秘密和技术诀窍。

我们寻求保护这些商业秘密和其他专有技术，部分是通过与有权接触这些秘密的各方签订保密协议，例如我们的员工、公司合作者、外部科学合作者、CRO、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方。我们还与我们的员工和顾问签订保密和发明或专利转让协议，培训我们的员工不要将前雇主的专有信息或技术带给我们或在他们的工作中使用，并在前员工将他们的保密义务交给我们时提醒他们。我们不能保证我们已经与可能或曾经接触到我们的商业秘密或专有技术和流程的每一方签订了此类协议。尽管我们做出了努力，但任何一方都可能违反协议，披露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，而我们可能无法遏制此类违规行为或披露，或无法就此类违规行为获得足够的补救措施。强制执行当事人非法披露或挪用商业秘密的主张是困难、昂贵和耗时的，结果是不可预测的。此外，美国国内外的一些法院保护商业秘密的意愿或不太愿意。如果我们的任何商业秘密是由竞争对手或其他第三方合法获取或独立开发的，我们将无权阻止他们使用该技术或信息与我们竞争。如果我们的任何商业秘密在没有相关法院认为无法执行或由竞争对手或其他第三方独立开发的保密协议保护的情况下泄露，我们的竞争地位将受到实质性和不利的损害。

我们可能会受到以下指控的影响：我们的员工、顾问或顾问错误地使用或披露其现任或前任雇主的所谓商业秘密，或者声称拥有我们认为是我们自己的知识产权。

我们的许多员工、顾问和顾问现在或以前受雇于大学或其他生物技术或制药公司，包括我们的竞争对手和潜在竞争对手。虽然我们尽力确保我们的员工、顾问和顾问在为我们工作时不使用他人的专有信息或专有技术，但我们或这些个人可能会被指控不当使用或披露任何此类个人的现任或前任雇主的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。可能有必要提起诉讼来对这些索赔进行辩护。如果我们不能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员。即使我们成功地抗辩了这类索赔，诉讼也可能导致巨额费用，并分散管理层的注意力。

此外，虽然我们的政策是要求可能参与知识产权构思或开发的我们的员工和承包商签署协议，将此类知识产权转让给我们，但我们可能无法与实际上构思或开发我们视为自己的知识产权的每一方签署此类协议。知识产权的转让可能不是自动执行的，或者转让协议可能会被违反，我们可能会被迫向第三方提出索赔，或者为他们可能对我们提出的索赔进行抗辩，以确定我们认为是我们知识产权的所有权。这样的索赔可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。如果提交日期后的专利转让不是由发明人执行的，我们的做法是雇用并记录可以在雇员的雇佣协议中找到的转让条款。这是在可能的情况下，当我们对知识产权感兴趣的时候这样做的。

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针对我们或我们的合作者的知识产权侵权、挪用或其他侵权行为的第三方索赔可能会阻止或推迟我们的ABC平台、候选产品和其他技术的开发和商业化。

视网膜疾病的发现治疗方法领域竞争激烈，充满活力。由于包括我们和我们的竞争对手在内的几家公司正在进行这一领域的重点研究和开发，知识产权格局正在变化，未来可能仍然不确定。因此，未来可能会有与知识产权相关的重大诉讼和诉讼，涉及我们自己和其他第三方的知识产权和专有权利。

我们的商业成功在一定程度上取决于我们和我们的合作者避免侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的专利和其他知识产权的能力。在生物技术和制药行业，有大量涉及专利和其他知识产权的复杂诉讼，以及挑战专利的行政诉讼，包括在美国专利商标局进行的干扰、派生和复审程序，或在外国司法管辖区进行的反对和其他类似诉讼。如上所述，由于被称为专利改革的美国法律的变化，已经实施了包括各方间审查和授权后审查在内的新程序。如上所述，这一改革增加了未来挑战我们专利的可能性的不确定性。

与ABC技术和我们正在开发的候选产品相关的众多美国和外国颁发的专利以及由第三方拥有的未决专利申请。随着生物技术和制药行业的扩张和更多专利的颁发，我们的ABC平台、产品候选和其他技术可能引发侵犯他人专利权的索赔的风险增加。我们不能向您保证，我们已经开发、正在开发或将来可能开发的ABC平台、候选产品和其他技术不会侵犯第三方拥有的现有或未来专利。我们可能不知道已经颁发的专利，或者第三方，包括我们正在开发ABC平台、候选产品和其他技术领域的竞争对手，可能声称我们当前或未来的ABC平台、候选产品或其他技术侵犯了我们的专利。此类纠纷可能涉及对涵盖我们ABC平台、候选产品或其他技术的成分、配方、制造方法或使用或处理方法的索赔。我们所知道的第三方拥有的专利，但我们认为与我们的ABC平台、候选产品或其他技术无关的专利，也可能被发现被我们的ABC平台、候选产品或其他技术侵犯。此外，由于专利申请可能需要数年时间才能发布，因此可能存在当前未决的专利申请，这些申请稍后会导致我们的ABC平台、候选产品或其他技术可能会侵犯已颁发的专利。

第三方可能拥有或在未来获得专利，并声称制造、使用或销售我们的ABC平台、候选产品或其他技术侵犯了这些专利。如果第三方指控我们侵犯了他们的专利或未经授权以其他方式使用他们的专有技术并对我们提起诉讼，有管辖权的法院可以裁定此类专利是有效的、可强制执行的，并被我们的ABC平台、候选产品或其他技术侵犯，即使我们认为此类索赔没有法律依据。在这种情况下，胜诉的原告可能会阻止我们将适用的候选产品或技术商业化，除非我们根据适用的专利获得许可，或者此类专利过期或最终被确定为无效或不可执行。这样的许可可能无法以商业合理的条款获得，或者根本无法获得。即使我们能够获得许可证，许可证也很可能要求我们支付许可费、版税或两者兼而有之。授予我们的任何许可都可能是非排他性的，这可能会导致我们的竞争对手获得相同的知识产权。如果我们不能以商业上合理的条款获得第三方专利的必要许可，我们可能无法将我们的ABC平台、候选产品或其他技术商业化，或者我们的商业化努力可能会显著延迟，这反过来可能会严重损害我们的业务。

我们知道有许多专利和申请是针对KSI-301的一个或多个方面的。我们的意图是根据“美国法典”第35编第271(E)(1)条(该条款为某些药物开发活动的专利侵权索赔提供安全港)保持我们的开发努力，直至任何KSI-301产品的推出。因此，我们不打算在任何有效专利仍然有效的情况下推出KSI-301。我们知道，至少有一项未决申请的权利要求是针对KSI-301的某个方面，如果发布，可能会导致专利期超过我们预定的KSI-301推出日期。如果发生这种情况，我们可能会质疑索赔的有效性，获得许可证，修改KSI-301，或推迟发射。

如果我们选择进一步开发不同的产品，这样的产品将被推迟到任何仍然有效的产品专利到期。或者，我们处理与这些非KSI-301产品相关的任何此类专利的选项包括：质疑索赔的有效性，获得许可，或修改非KSI-301产品。

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针对侵权索赔进行辩护，无论其是非曲直，都将涉及巨额诉讼费用，将大量转移我们业务的管理层和其他员工资源，并可能对我们的声誉造成不利影响。即使我们最终在诉讼程序中获胜或诉讼结果对我们有利，我们也可能会受到一项禁令的约束，该禁令会阻止或延迟我们在正在进行的诉讼期间将我们的ABC平台技术、候选产品或其他技术商业化。即使我们最终在诉讼程序中获胜或诉讼结果对我们有利，我们也可能会受到禁令的约束，该禁令会阻止或延迟我们在正在进行的诉讼期间将我们的ABC平台、候选产品或其他技术商业化。如果针对我们的侵权索赔成功，我们可能会被禁止进一步开发或商业化我们的侵权ABC平台、候选产品或其他技术。此外，我们可能不得不支付大量损害赔偿(包括故意侵权的三倍损害赔偿和律师费)，从第三方获得一个或多个许可，支付版税和/或重新设计我们的侵权产品候选产品或技术，这可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。如果我们不能进一步开发和商业化我们的ABC平台、候选产品或其他技术，这将严重损害我们的业务。

针对第三方指控我们侵犯、挪用或以其他方式侵犯他们的专利或其他知识产权而提起诉讼是非常昂贵的，特别是对于我们这样规模的公司来说，这是非常耗时的。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担诉讼或行政诉讼的费用，因为我们拥有更多的财政资源。专利诉讼和其他诉讼也可能占用大量的管理时间。发起和继续针对我们的专利诉讼或其他诉讼所产生的不确定性可能会削弱我们在市场上的竞争能力。上述任何情况的发生都可能对我们的业务、财务状况或经营结果产生重大不利影响。

我们可能会卷入保护或强制执行我们的专利和其他知识产权的诉讼，这可能是昂贵、耗时和不成功的。

竞争对手可能侵犯我们的专利或我们许可合作伙伴的专利，或者我们可能被要求对侵权索赔进行抗辩。如果我们对他人主张自己的知识产权，可能会增加我们的专利或许可合作伙伴的专利卷入库存、优先权或有效性纠纷的可能性。如上所述，针对此类索赔进行反击或辩护可能既昂贵又耗时。在侵权诉讼中，法院可以裁定我们拥有或许可的专利无效或不可强制执行，另一方使用我们的专利技术属于“美国法典”第35 U.S.C.§271(E)(1)规定的专利侵权避风港，或者可以以我们拥有的和许可内的专利不涵盖相关技术为由拒绝阻止另一方使用有争议的技术。任何诉讼程序中的不利结果可能会使我们拥有或许可的一项或多项专利面临被宣布无效、无法强制执行或被狭隘解释的风险。此外，由於知识产权诉讼需要披露大量资料，在这类诉讼期间，我们的一些机密资料可能会因披露而受到损害。

即使我们成功主张我们的知识产权，与知识产权索赔有关的诉讼或其他法律程序也可能导致我们招致巨额费用，并可能分散我们人员的正常责任。此外，可能会公开宣布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。此类诉讼或诉讼可能大幅增加我们的运营损失，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来充分进行此类诉讼或程序，或主张我们认为可行的所有索赔。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担这类诉讼或法律程序的费用，因为他们拥有更多的财政资源和更成熟和发展的知识产权组合。专利诉讼或其他诉讼的发起和继续带来的不确定性可能会对我们在市场上的竞争能力产生重大不利影响。

如果我们的商标和商号没有得到充分的保护，那么我们可能无法在我们感兴趣的市场上建立知名度，我们的业务可能会受到不利影响。