s

美国

证券交易委员会

华盛顿特区20549

形式10-q

(Mark One)

截至2020年3月31日的季度

或

从 过渡到 的

委托文件号0-29889

Rigel制药公司

(其章程中规定的注册人的确切姓名)

(650) 624-1100

(登记员的电话号码，包括区号)

根据该法第12(B)条登记的证券：

用支票标记表明登记人(1)是否提交了1934年“证券交易法”第13条或第15(D)节要求在过去12个月内提交的所有报告(或要求登记人提交此类报告的期限较短)，(2)在过去90天中一直受到这种申报要求的限制。是的没有☐

检查注册人是否已以电子方式提交，说明在过去12个月内，根据条例S-T(本章第232.405节)规则第四零五条的要求提交的每一交互数据文件(或要求登记人提交此类档案的较短期限)。是的没有☐

通过检查标记表明注册人是大型加速备案者、加速备案者、非加速备案者、较小的报告公司还是新兴的增长公司。见“外汇法”规则12b-2中“大型加速备案者”、“加速申报人”、“较小报告公司”和“新兴增长公司”的定义。

如果一家新兴的成长型公司，请用支票标明登记人是否选择不使用延长的过渡期来遵守“外汇法”第13(A)条规定的任何新的或订正的财务会计准则。☐

通过复选标记指示注册人是否为空壳公司(如“交易法”第12b-2条所定义)。是的，☐No

截至2020年5月1日，共有168，569，525股注册公司普通股已发行。

Rigel制药公司

表格10-Q 季度报告

截至2020年3月31日的季度

指数

第一部分.财务资料

项目1财务报表

Rigel制药公司

压缩资产负债表

(千)

见所附说明。

Rigel制药公司

操作的压缩语句

(单位：千，除每股金额外)

(未经审计)

见所附说明。

Rigel制药公司

综合收入简表

(千)

(未经审计)

见所附说明。

Rigel制药公司

股东权益的精简报表

(千，除份额外)

(未经审计)

Rigel制药公司

现金流量表

(千)

(未经审计)

见所附说明。

Rigel制药公司

精简财务报表附注

(未经审计)

在本报告中，“Rigel”、“we”、“us”和“we”指的是Rigel制药公司。

1.业务性质

我们是一家致力于发现、开发和提供新型小分子药物的生物技术公司，这些药物能显著改善免疫和血液疾病、癌症和罕见疾病患者的生活。我们的开创性研究集中在对疾病机制至关重要的信号通路上。我们的第一个美国食品和药物管理局(FDA)批准的产品是TAVALISSE(六水二钠)，这是唯一的口服脾脏酪氨酸激酶(SYK)抑制剂，用于治疗慢性免疫性血小板减少症(ITP)的成人患者，他们对以前的治疗反应不足。欧洲委员会(EC)于2020年1月批准了用于治疗对其他治疗难治的成年患者慢性ITP的营销授权申请(MAA)，并将在欧洲销售，名称为TAVLESSE(Fostamatinib)。我们的临床项目包括：温性自身免疫性溶血性贫血(AIHA)患者对福斯塔蒂尼的第三阶段研究；对我们的白细胞介素受体相关激酶(IRAK 1/4)抑制剂计划中的专有分子R 835的完成第一阶段研究；以及我们的受体相互作用蛋白激酶(RIP 1)抑制剂计划中的专有分子R 552的第一阶段研究。此外，我们还与合作伙伴BergenBio ASA(BergenBio)、Daiichi Sankyo(Daiichi)、Aclaris治疗学(Aclaris)和AstraZeneca AB(AZ)合作开发产品。

2.提出依据

我们所附的未经审计的精简财务报表是根据美国公认的会计原则(美国公认会计原则)、中期财务信息和1933年“证券法”(证券法)第10-Q号条例和条例S-X第10条编制的。因此，它们不包括美国公认会计准则要求的完整财务报表所需的所有信息和附注。这些未经审计的精简财务报表只包括我们认为必须进行的正常和经常性的调整，以公平地说明我们的财务状况以及我们的业务和现金流量的结果。中期业绩不一定表示全年或其后任何中期的经营结果或现金流动情况。2019年12月31日的资产负债表是从该日经审计的财务报表中得出的，但不包括美国公认会计准则对完整财务报表所要求的所有披露。由于美国公认会计准则所要求的完整财务报表的某些披露不包括在本报告中，因此，这些未审计的临时财务报表及其附注应与我们已审计的财务报表及其附注一起阅读，这些报表和附注应与我们截至2019年12月31日的年度报表10-K表中的附注一并阅读。

按照美国公认会计原则编制财务报表需要管理层作出影响财务报表和所附附注所报告数额的估计和假设。我们的估计是基于历史经验和其他各种我们认为在当时情况下是合理的假设。实际结果可能与这些估计不同。

3.重要会计政策摘要

最近的会计公告

2016年6月，FASB发布了ASU 2016-13-金融工具-信贷损失(主题326)：金融工具信用损失的计量，这是一种新的信贷损失标准，将改变大多数金融资产和某些其他金融工具的减值模式。具体而言，本指南将要求各实体在涉及贸易和其他应收款时采用新的“预期损失”模式。此外，实体将被要求确认对可供出售的债务证券的估计信贷损失的备抵，而不管证券处于未变现亏损状况的时间长短。本指南将每年生效。

报告期从2019年12月15日以后开始，包括这些年度报告期内的中期。我们于2020年1月1日采用了这一新标准，对我们的财务报表和相关披露没有重大影响。

2018年8月，FASB发布了ASU 2018-13-公允价值计量(主题820)：披露框架-对公允价值计量披露要求(ASU 2018-13)的修改，修改了公允价值计量的披露要求。本指南适用于2019年12月15日以后的财政年度及其中期。我们于2020年1月1日采用了这一新标准，对我们的财务报表和相关披露没有重大影响。

2018年11月，FASB发布了ASU 2018-18-合作安排(主题808)：澄清了主题808与主题606之间的互动。该标准为收入确认(主题606)和合作安排(主题808)之间的相互作用提供了指导，使两个专题之间的会计单位保持一致，并澄清合作参与者之间的某些交易是否应作为主题606下的收入入账。ASU 2018-18适用于2019年12月15日以后的财政年度和这些财政年度内的中期。我们于2020年1月1日采用了这一新标准，对我们的财务报表和相关披露没有重大影响。

库存

库存按较低的成本或估计的可变现净值列报。我们使用标准成本法确定库存成本，该方法基于先入先出的基础上近似实际成本。库存主要由第三方制造成本和分配的内部间接成本组成。我们开始资本化与我们的产品相关的库存成本，当根据管理层的判断，未来的商业化被认为是可能的，预期未来的经济效益将实现。

在FDA批准TAVALISSE之前，所有制造成本在所涉期间由研发费用支付。在2020年3月31日和2019年12月31日，我们的实物库存包括活性药品，其中的费用以前已计入研发费用。然而，药品生产、成品装瓶和其他经fda批准后进行的标签活动在每个资产负债表日期的库存价值中都包括在内。

我们为潜在的过剩、过时或过时的库存提供储备，根据对手头数量和任何确定的采购订单的预测需求的分析，以及产品的保质期。

产品销售成本

产品销售成本包括第三方制造成本、运输和运费以及与TAVALISSE的制造和分销相关的间接间接管理费用。迄今销售的产品的部分生产成本在公司批准TAVALISSE新药申请(NDA)之前作为研发费用支出，因此不包括在此期间的产品销售成本中。

应收账款

应收账款的入账扣除客户对及时付款折扣的备抵和任何可疑账户备抵。我们根据现有的合同付款条件、我们客户的实际付款模式以及个别客户的情况来估算可疑账户的备抵额。到目前为止，我们已确定不需要为可疑帐户提供备抵。

收入识别

我们根据ASC的主题606，与客户的合同收入(ASC 606)确认收入，当我们的客户获得承诺的货物或服务的控制权时，其数额反映考虑

我们希望以这些商品或服务作为交换。为了确定安排是否在ASC 606的范围内，我们执行以下五个步骤：(一)确定与客户的合同；(二)确定合同中的履约义务；(三)确定交易价格；(四)将交易价格分配给合同中的履约义务；以及(五)在(或AS)公司履行其履约义务时确认收入。我们将五步模式应用于合同时，我们很可能会收取我们有权得到的报酬，以换取我们转让给客户的货物或服务。在合同开始时，一旦确定合同属于这一新指南的范围，我们将评估每项合同中承诺的货物或服务，并将其确定为履行义务，并评估每项承诺的货物或服务是不同的。然后，当(或作为)履约义务得到履行时，我们将分配给相应履约义务的交易价格的数额确认为收入。

产品销售

当我们的客户专业分销商(SDS)在交货时获得对我们产品的控制权时，产品销售收入就会被确认。这些SDS随后将我们的产品转售给专业药房供应商、卫生保健提供者、医院和诊所。除了与这些分销协议，我们还与专业药房供应商，在办公室配药供应商，集团采购组织，以及政府实体，提供政府授权和/或私下谈判的回扣，费用和折扣购买我们的产品。

根据ASC 606，我们必须在与客户签订的合同中估计交易价格，包括受约束的可变价格。在交易价格中包括可变的考虑因素，但所确认的累积收入数额很可能不会发生重大逆转。产品销售收入扣除某些可变因素后入账，其中包括政府规定的估计退税和回扣、分销费用、估计产品回报和其他扣减额。

在有关收入入账期间为回返和其他调整编列了经费。最终收到的实际考虑金额可能与我们的估计不同。如果未来的实际结果与我们的预期不同，我们将调整这些估计，这将影响到产品净收入和收益在这一期间的差异变得清楚。

以下是我们的重要销售折扣和折扣类别：

销售折扣我们为客户提供即时支付折扣，这些折扣在我们的合同中明确规定，并记录为在相关产品收入确认期间的收入减少。

产品返回。我们向SDS提供直接从我们那里购买的产品的退货权，这主要是基于产品的到期日。产品退货限额是在销售时估计和记录的。

政府退税：根据国家医疗补助计划和医疗保险处方药覆盖面差距计划，我们承担折扣义务。我们估计我们的医疗补助和医疗保险处方药覆盖率差距回扣的基础上，一系列可能的结果是概率加权的估计报酬组合。这些准备金记录在同一期间-相关收入得到确认-导致产品收入减少，并设立流动负债，作为资产负债表其他应计负债账户的一部分。我们对这些退税的责任主要包括对本季度索赔的估计，以及对已确认为收入但在每个报告所述期间结束时仍在分销渠道库存中的产品提出的未来索赔估计数。

收费和折扣：收费和折扣是指合同承诺向某些专业制药供应商、办公室配药供应商、团体采购组织和政府实体销售产品的估计义务，其价格低于直接向我们购买产品的SDS的列表价格。这些sds向我们收取他们为该产品支付的费用与我们向这些专业药房供应商、办公室配药供应商、团体采购提供的合同销售价之间的差额。

组织和政府实体。这些储备是在确认相关收入的同一时期设立的，导致产品收入减少。实际回扣金额一般在转售给专业药房供应商、办公室配药供应商、集团采购机构和政府实体时由我们的战略部署单确定。这些支出和折扣产生的债务估计数作为其他应计负债的一部分列入资产负债表。

付款协助：我们向符合某些资格要求的商业保险病人提供共同付款援助.共同支付援助的应计金额的计算是基于对索赔的估计，以及我们期望收到的与确认为收入的产品相关的每项索赔的成本。

来自合作的合同收入

在正常的业务过程中，我们独立地进行研究和开发项目，并与我们的公司合作者有关，根据这项计划，我们将我们的知识产权的某些权利授予第三方。这些安排的条款通常包括向我们支付下列一项或多项：预付许可费；开发、监管和商业里程碑付款；产品供应服务；以及特许产品净销售的版税。

预付许可费：如果我们知识产权的许可被确定为有别于安排中确定的其他性能义务，则当许可证转让给被许可人时，我们确认分配给许可证的预付许可费的收入，并且被许可人能够使用该许可证并从中受益。对于与其他承诺捆绑在一起的许可证，我们确定合并的性能义务是随着时间的推移还是在某个时间点上得到满足。如果随着时间的推移，合并的履约义务得到了满足，我们将使用判断来确定衡量进度的适当方法，以便确认预付许可费的收入。我们评估每个报告期的进展情况，并在必要时调整业绩和相关收入确认的衡量标准。

发展、管理或商业里程碑付款：在每一项安排开始时，包括基于实现某些发展、管理和商业活动或启动活动的付款，我们评估是否认为这些里程碑可能实现，并使用最可能的数额方法估计将包括在交易价格中的数额。如果很可能不会出现重大的收入逆转，则相关的里程碑值将包括在交易价格中。不属于我们或被许可方控制范围的里程碑付款，如监管批准，在与批准相关的不确定性得到解决之前，是不可能实现的。然后，根据相对独立的销售价格，将交易价格分配给每项履约义务，在履行合同规定的履约义务时，我们确认收入。在每个随后的报告期结束时，我们重新评估实现这些发展和监管里程碑和任何相关限制的可能性，并在必要时调整我们对整个交易价格的估计。任何这类调整都是在累积的基础上记录的，并作为调整期间合作产生的合同收入的一部分入账。

产品供应服务：包括为临床开发或由持牌人自行决定的商业供应而承诺将来供应药物产品的安排通常被视为备选办法。我们评估这些选项是否为被许可方提供了实质性权利，如果是的话，它们作为单独的履约义务入账。

基于销售的里程碑支付和特许权使用费：对于包括基于销售的版税的安排，包括基于销售量的里程碑付款，我们确定许可证是否被视为与特许权使用费或基于销售的里程碑相关的主要项目，如果是这样，我们在(I)相关销售发生时，或(Ii)当分配部分或全部版税的业绩义务得到履行(或部分履行)时确认收入。

租约

我们目前租赁我们的研究和办公空间，根据一项不可取消的租赁协议，与我们的房东，直到2023年1月。2014年12月，我们与一个无关的第三方签订了转租协议，在2023年1月之前占用我们的一部分研究和办公空间。

截至2020年3月31日，我们的所有未清租约仍被列为经营租赁。我们在资产负债表上记录了经营租赁使用权资产和经营租赁负债。使用权租赁资产代表我们在租赁期限内使用标的资产的权利，租赁义务代表我们对租赁所产生的租赁付款的承诺。使用权、租赁资产和义务是根据租赁期内剩余租赁付款的现值在开始日期确认的。由于我们的租契并没有提供隐含利率，因此，我们在厘定租契付款的现值时，已根据生效日期所得的资料，采用估计的递增借款率。经营租赁使用权资产包括在开始前所作的任何租赁付款.当我们合理地肯定我们将行使租约时，租约期限可能包括延长或终止租约的选择。经营租赁费用是在租赁期限内以直线方式确认的，但须视租赁条款的任何变化或预期而定。可变租赁费用，如公用地区成本和财产税，按发生时列支。初始期限为12个月或更短的租约不在资产负债表上记录。

在我们的转租协议中，我们是出租人，转租收入将在转租期限内按直线确认。收到的现金与确认的直线租赁收入之间的差额(如果有的话)将作为预付资产和其他流动资产的一部分记录在资产负债表中。

研究和发展应计项目

我们与第三方签订了与我们的研究和开发活动有关的各种合同。截至本期结束时发生但未向我们开单的费用应计为应计费用。我们根据我们所掌握的资料以及我们对产生这种费用的合同活动的性质的了解，对每一期间发生的数额作出估计。临床试验合同费用按活动单位计算。与其他研究和开发合同有关的费用，如研究合同、毒理学研究合同和制造合同，估计在合同期限内一般是直线发生的。与我们批准的药品无关的原材料和学习材料，由第三方为我们购买时，在购买时列支。

所得税

所得税采用负债法提供，递延税资产和负债是根据财务报告与资产和负债的税基之间的差异确定的，资产和负债的净营业损失和税收抵免结转额采用颁布的税率和预期差额将逆转或结转时将生效的法律计量。当确定这类资产更有可能无法实现时，就确定了估值备抵额。

根据权威指引，我们对不确定的税收状况进行了解释。该指南规定了“更有可能”的确认门槛和计量属性，用于财务报表确认和衡量在报税表中采取或预期采取的税收状况。我们预计在未来十二个月内，我们的免税额不会有重大改变。我们承认与未确认的税收福利有关的利息和惩罚是所得税的一个组成部分。

2020年3月27日，“冠状病毒援助、救济和经济安全法”签署成为法律。该法包括以下方面的规定：可退还的工资税抵免、推迟某些工资单税的雇主部分、业务净亏损回收期、可选择的最低税收抵免退款、修改净利息扣除限制以及对合格改善财产的税务折旧方法的技术更正。我们目前正在分析这些变化的影响，因此尚未对所得税的影响作出估计。

可用。虽然我们继续评估“关爱法”的影响，但我们目前认为它不会对我们的财务报表或相关披露产生重大影响。

4. 股票奖励计划

2018年5月16日，我们的股东批准了公司2018年股权激励计划(2018年计划)。2018年计划是2011年股权激励计划、2000年股权激励计划和2000年非雇员董事股票期权计划的后续计划。

迄今为止，我们有两项股票期权计划，即2018年计划和激励计划(统称股权激励计划)，其中规定向我们的官员、董事以及所有其他雇员和顾问提供购买普通股的期权。我们也有我们的员工股票购买计划(购买计划)，在该计划中，符合资格的雇员可以在发行期的第一天以每股低于公平市价85%的价格购买我们的普通股，或在购买日以公平市价的85%的价格购买我们的普通股。每个期权授予的公允价值是在授予日期使用考虑我们的股票价格的Black-Schole期权定价模型，以及一些复杂的和主观的变量的假设。这些变量包括但不限于波动率、预期期限、无风险利率和股息.我们利用历史股票价格表现来估计期权期望值的波动性。在预期的任期内，我们考虑到我们的历史数据的期权行使，取消和过期。无风险利率是以美国国债的固定到期利率为基础的.我们没有支付，也不期望在可预见的将来支付红利。在确认基于股票的薪酬费用时，我们使用了整个奖励所需员工服务期的直线归因方法。我们对发生的没收作了说明。

我们授予基于业绩的股票期权购买我们的普通股股份，这将归属于实现某些公司业绩为基础的里程碑。在批出时，我们使用Black-Schole期权定价模型确定了这些基于绩效的股票期权的公允价值。对于业绩基础股票期权中业绩条件被认为可能实现的部分，我们确认股票补偿费用在相关的估计授予日期，这些期权的公允价值在直线基础上，从授予之日到我们预期业绩条件会实现的日期为止。对于在授予日期或季度重新评估时被认为不可能实现的绩效条件，在事件实际发生之前，我们确认相关的基于股票的补偿费用，当事件发生时，或者当我们能够确定业绩条件很有可能实现时。在这些情况下，我们认识到在我们确定条件很有可能实现时估计值的变化(通过确认以股票为基础的补偿费用为累积追赶调整，就好像我们在赠款日期估计业绩条件已经实现一样)，并确认剩余的补偿成本，直到我们预期业绩条件将实现的日期为止(如果有的话)。

5.每股收益(亏损)

每股基本收益(亏损)按净收益(亏损)除以当期流通普通股的加权平均数量计算。每股稀释收益(亏损)的计算方法是，将净收益(亏损)除以当期已发行普通股的加权平均股份数和如果发行了潜在稀释证券就会发行的额外普通股数量。潜在的稀释证券包括认股权证和股票期权，以及根据我们的购买计划发行的股票。这些潜在稀释性证券的稀释效应反映在采用国库券法稀释每股收益中。在国库券法下，增加普通股的公平市价，可使潜在稀释性证券产生更大的稀释效应。

下表列出了每股基本收益和稀释收益的计算(除每股金额外，以千计)：

我们有可能稀释每股基本收益的证券，但在计算所述所有时期的每股稀释收益(亏损)时不包括在内，因为它们的效果是反稀释的。这些证券包括下列证券(千)：

6.股票补偿

与我们在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月内确认的所有基于股票的付款有关的股票报酬总额如下(千)：

每个期权授予的公允价值是在授予日期使用Black-Schole期权定价模型估算的。为了确定期权的公允价值，我们将期权奖励分为以下三个同质组：高级官员和董事、所有其他雇员和顾问。我们对发生的没收作了解释。

我们分别确定了这些组的加权平均估值假设如下：

下表汇总了截至2020年3月31日和2019年3月31日三个月根据我们的股权激励计划授予的期权的加权平均假设：

根据我们的股票计划授予的股票期权的行使价格等于在授予之日基础股票的公平市场价值。期权可以在不同的日期行使，通常从授予之日起满10年。

在截至2020年3月31日的三个月内，我们批准了购买6，147，290股普通股的期权，批出日加权平均公允价值为每股1.45美元。截至2020年3月31日，我们有776，250股以业绩为基础的股票期权，其中实现相应的基于公司的里程碑被认为是不可能的。因此，截至2020年3月31日，120万美元的股票补偿费没有一个被确认为费用。

截至2020年3月31日，与基于时间的股票期权和基于业绩的股票期权相关的未确认股票补偿成本约为1，480万美元，其中实现相应的基于公司的里程碑被认为是可能的。

截至2020年3月31日，根据我们的股权激励计划，共有11，291，451股普通股可供未来使用，在截至2020年3月31日的三个月内，行使了581，675种购买股票的期权。

员工股票购买计划

我们的购买计划允许符合条件的员工在规定的提供期间通过工资扣减以折扣方式购买普通股。购买股票的价格等于

发行首日我们普通股的公平市价或购买日普通股公平市价的85%。首次公开发行(IPO)期自首次公开发行(IPO)之日起算。

根据我们的购买计划授予的奖励的公允价值是在授予日期使用的黑-斯科尔斯期权定价模型，该模型使用加权平均假设。我们的购买计划提供二十四个月的发售期，包括四个六个月的购买期和回首选项。回首期权是我们的购买计划中的一项规定，根据这项规定，合资格的雇员可在发售首日以每股低于公平市价85%的价格购买我们的普通股，或在购买日期购买公平市价的85%。我们的购买计划还包括一个新的发行期，当我们的普通股在发行期的任何一天的公平市价低于发行期的第一天我们普通股的公平市价时，新的发行期就开始了。这个特性被称为“重置”。参加者自动登记进入新的发行期。我们在2020年1月2日进行了“重置”，因为我们股票在2019年12月31日的公允市场价值低于2019年1月1日，即发行期的第一天。我们按照相关会计准则进行了修改会计。与此购买计划“重置”相关的增量公允价值总额约为753，000美元，并被确认为从2020年1月1日至2021年12月31日的支出。

截至2020年3月31日，根据购买计划保留了583，893股股票，与我们的购买计划有关的未确认股票补偿费用为926，000美元。下表汇总了与我们截至2020年3月31日和2019年3月31日的采购计划相关的加权平均假设。我们的购买计划的预期波动是基于我们股票的历史波动。期望值是指发行期内购买期的加权平均值.预期期限内的无风险利率是以美国国债的固定期限利率为基础的。

7.收入

按类别分列的收入如下(千)：

下表汇总了每个单独占我们总收入10%或10%以上的客户的收入(占总收入的百分比)：

2018年4月FDA批准后，我们于2018年5月在美国开始了TAVALISSE的商业销售。我们用于治疗对其他治疗难治的成年患者慢性ITP的MAA已于2020年1月获得欧盟委员会批准。

除了与我们的客户，战略部署单分配协议，我们还与专业药房供应商，办公室配药供应商，集团采购组织，以及政府实体提供政府授权和/或私下谈判的回扣，回扣和折扣购买我们的产品，减少了我们的总产品销售。另请参阅注3. 中的收入确认政策讨论。

下表汇总了截至2020年3月31日和2019年3月31日三个月产品收入补贴和储备类别的活动(单位：千)：

上表第一表所列截至2020年3月31日三个月的销售折扣和备抵额270万美元包括本期销售经费220万美元，构成资产负债表其他应计负债的一部分，其中350万美元截至2020年3月31日仍未偿还。在销售毛额的270万美元折扣和备抵中，467 000美元记作资产负债表中应收账款、预付款项和其他流动资产的减少额。

截至2020年3月31日，我们从Aclaris的应收账款为100万美元，相对于许可证的第一修正案和与Aclaris的合作协议。我们确定，截至2020年3月31日，我们的应收账款无需备抵可疑账户。

8.赞助的研究和许可协议

我们独立开展研究和开发项目，并与我们的企业合作者联系在一起。截至2020年3月31日，我们与Kissei制药有限公司签订了合作协议，并承担着持续的履约义务。(Kissei)在日本、中国、台湾和大韩民国以及与Grifols、S.A.合作开发和商业化福斯塔丁尼。(Grifols)在欧洲和土耳其以及与麦迪逊制药有限公司合作，在包括慢性ITP和AIHA在内的所有适应症中将福斯塔蒂尼商业化。(麦迪森)在加拿大和以色列，在包括慢性ITP和AIHA在内的所有适应症中将福斯塔蒂尼商业化。截至2020年3月31日，我们也是合作协议的缔约国，但没有持续的业绩义务，Aclaris用于开发和商业化JAK抑制剂，用于治疗斑秃和其他皮肤病；AZ用于开发和商业化吸入JAK抑制剂R 256；BergenBio用于开发和商业化Axl抑制剂在肿瘤学中；Daiichi用于开展与MDM 2抑制剂相关的研究，MDM 2是一种新型药物靶点，称为连接酶。

根据我们在正常业务过程中签订的这些协议，我们收到或可能有权收到预付现金付款，付款取决于这些伙伴所达成的具体事件，以及这些伙伴根据协议销售的产品的任何净销售的使用费。根据所有这些协议，未来对我们的或有付款总额可能超过6.117亿美元，如果所有潜在的产品候选者根据我们目前的所有协议实现了所有的付款触发事件(基于每个协议下的单一产品候选)。其中7 050万美元用于实现发展活动，1.652亿美元用于管理活动的实现，3.76亿美元用于实现某些商业活动或启动活动。这个估计的未来或有金额不包括任何估计的特许使用费，如果合作伙伴成功地将任何授权产品商业化，可能会支付给我们。根据这些协议可能触发向我们付款的未来事件完全基于我们的伙伴今后的努力和具体的发展、监管和(或)商业活动的成就。

Grifols许可协议

在2019年1月，我们与Grifols签订了一项独家许可协议，在欧洲和土耳其将fostamatinib商业化，包括慢性ITP和AIHA。根据该协议，我们收到了3 000万美元的预付款项，其中包括经欧洲药品管理局(EMA)批准用于慢性ITP的fostamatinib的2 000万美元，其中包括2.975亿美元的监管和商业里程碑总额。如下文所述。我们还将收到分步两位数的版税付款，根据分层净销售额，这可能达到净销售额的30%。作为回报，Grifols将在欧洲和土耳其获得用于人类疾病(包括慢性ITP和AIHA)的fostamatinib专用权。该协议还要求我们在美国AIHA进行第三阶段试验。

在2020年1月，我们得到欧洲共同体的批准，我们的MAA用于治疗慢性ITP的成人患者，谁是其他治疗难治性。有了这项批准，我们在2020年2月收到了一笔2，000万美元的不可退还款项，其中包括1，750万美元用于第一项指示的福达玛蒂尼的批准，以及根据合作协议的条款支付的一笔250万美元的可信用预付版税。这笔2 000万美元的款项将分配给与Grifols签订的合作协议中独特的履约义务。

我们根据ASC 606解释了这项协议，并在协议开始时确定了以下不同的执行义务：(A)颁发许可证；(B)与我们正在进行的关于ITP患者的长期开放标签扩展研究有关的研究和监管服务的执行情况；(C)与我们在AIHA的第三阶段研究有关的临床服务的表现。此外，我们亦会为获发牌照的地区订立商业供应协议。我们得出结论，这些性能义务中的每一个都是不同的。我们的评估是基于以下几点：(一)我们的评估是，Grifols可以通过使用自己的资源开发和商业化底层产品而自行受益于许可证；(Ii)制造服务不是高度专业化的，可以由其他供应商进行。在执行我们与Grifols的协议后，我们确定500万美元的预付费是3000万美元预付费中不可退还的部分，它代表交易价格。在……里面

在2020年第一季度，我们修改了交易价格，包括根据我们的协议不再可退还的前期付款2 500万美元和不再受限制的2 000万美元付款。根据我们对相对独立销售价格的最佳估计，我们将更新后的交易价格分配给我们合作协议中的不同业绩义务如下：(A)对于许可证，我们使用调整后的市场评估方法估算了独立销售价格，以估计其在许可领土上的独立销售价格；(B)对于研究和监管服务，我们使用成本加预期保证金法估算了独立销售价格。由于调整后的交易价格，调整按累计跟踪记录，并作为2020年第一季度合作产生的合同收入的一部分入账。

{Br}与未来监管和商业里程碑有关的2.775亿美元的剩余未来可变费用完全受到限制，直到我们能够确定，由于这些未来里程碑的成功所固有的不确定性，累积收入不会发生重大逆转。我们将确认与研究和监管服务相关的收入，在整个期间，我们将使用输入方法对相关的临床项目进行确认。对于基于销售的里程碑和版税，我们确定许可是版税或基于销售的里程碑所涉及的主要项目。因此，我们会在(I)有关售卖发生时，或(Ii)当部分或全部专营权费已获缴付(或部分履行)履行义务时，确认收入。我们将重新评估每个报告期内的交易价格，当不确定事件得到解决或其他情况发生变化时。

在截至2020年3月31日的三个月中，我们确认了与知识产权许可权利有关的3 990万美元的收入和与所提供的研究服务有关的320万美元的收入。截至2020年3月31日，递延收入为220万美元。

Kissei许可证协定

2018年10月，我们与Kissei签订了一项独家许可证和供应协议，在日本、中国、台湾和大韩民国所有目前和潜在的迹象中开发和商业化福斯塔丁尼。基塞伊负责执行和资助上述领土内的福斯塔马提尼的所有发展活动。我们预先收到了3，300万美元的现金付款，在开发、监管和商业里程碑付款方面可能会多支付1.47亿美元，并将收到20%以上、按层次升级的、以销售为基础的用于供应fostamatinib的付款。根据协议，我们授予Kissei在上述地区使用fostamatinib的许可证，并有义务向Kissei提供用于临床试验和商业化前活动的药物产品。我们还负责生产和供应福他玛替尼，以供今后根据该协定开展的所有开发和商业化活动。

我们根据ASC 606说明了这一协议，并在协议开始时确定了下列不同的履约义务：(A)颁发许可证；(B)提供用于临床使用的福斯塔丁尼；(C)提供给临床或商业以外使用的与折扣的福斯塔丁有关的材料权利。此外，如果该产品在领有牌照的地区获得批准，我们会提供商业产品供应。我们的结论是，这些性能义务中的每一项都是不同的。我们的评估基于以下几点：(1)我们的评估是，Kissei可以通过利用自己的资源开发和商业化基础产品，自行从许可证中获益；(2)制造服务不是高度专业化的，可以由其他供应商进行。此外，我们确定，3 300万美元的预付费用是交易价格，是根据我们对相对独立销售价格的最佳估计而分配给业绩义务的：(A)对于许可证，我们使用调整后的市场评估方法估算了独立销售价格，以估计其在持牌领土内的独立销售价格；(B)对于福斯塔蒂尼的供应和与折现的福斯塔丁尼有关的物质权利，我们使用成本加预期保证金法估算了独立销售价格。与未来发展和监管里程碑有关的1.47亿美元的可变审议完全受到限制，因为鉴于未来里程碑成功的内在不确定性，累积收入很可能发生重大逆转。我们将确认与福斯塔丁尼的供应有关的收入和将福斯塔蒂尼运往基塞的物资。以销售为基础的里程碑和版税, 我们确定许可证是主要的项目，与版税或销售为基础的里程碑有关。因此，我们将在以下时间确认收入：(I)相关销售发生时，或(Ii)部分或全部履行义务时

已分配的特许权使用费已得到满足(或部分支付)。我们将重新评估每个报告期内的交易价格，当不确定事件得到解决或其他情况发生变化时。

在截至2020年3月31日的三个月内，我们没有确认任何收入。截至2020年3月31日，递延收入为140万美元，原因是未履行的与福斯塔蒂尼供应有关的履约义务和与折现的福斯塔蒂尼有关的材料权。

其他许可协议

截至2020年3月31日，相对于2019年第四季度执行的与Aclaris的许可证和合作协议的第一次修正，我们有100万美元的应收账款，其中50万美元是在2020年4月收到的。

在2019年10月，我们与麦迪生签订了两项独家商业和许可证协议，以便在以色列和加拿大为慢性ITP的fostamatinib商业化，根据该协议，我们在加拿大收到了500万美元的预付款项。我们说明了根据ASC 606预先付款达成的协议，并在协议开始时确定了以下合并的履约义务：(A)颁发许可证；(B)在加拿大获得ITP中的fostamatinib的监管批准。我们确定500万美元的预付费用是交易价格.然而，根据该协议，我们可以选择在获得加拿大AIHA治疗的监管批准后六个月内，在加拿大回购该产品的所有权利。回购期权使我们无法根据ASC 606将许可证的控制权转让给麦迪生。我们相信，回购条款，如果行使，将要求我们以相当于或超过预先500万美元的金额回购许可证。因此，这一安排被视为一种融资安排。截至2020年3月31日，与这一融资安排有关的应计利息费用无关紧要。

9.盘存

截至2020年3月31日和2019年12月31日，我们有以下库存(千)：

截至2020年3月31日，我们向我们的原材料制造商预付了300万美元，这些款项作为“预付和其他流动资产”的一部分列入我们的资产负债表。当这些原材料完成并交付给我们时，我们将拥有这些原材料。

10.现金、现金等价物和短期投资

现金、现金等价物和短期投资包括以下(单位：千)：

现金等价物和短期投资包括下列未实现损益总额(千)的证券：

截至2020年3月31日，我们的现金等价物和短期投资，合同期限在一年内，有一个加权平均时间约87天。我们认为我们的短期投资组合可用于目前的业务.我们有能力持有截至2020年3月31日的所有投资，直至其各自的到期日。截至2020年3月31日，我们没有任何投资在连续12个月未实现亏损的情况下出现。截至2020年3月31日，共有10只有价证券在12个月或更短的时间内处于未变现亏损状态，损失被确定为暂时损失。上述未实现损失总额是利率上升造成的。没有任何重大事实或情况表明，我们持有的证券的发行人的信誉有任何明显恶化。根据我们对这些证券的审查，包括对未实现损失的持续时间和严重程度的评估，以及我们持有这些投资直至到期的能力和意图，在2020年3月31日，这些证券没有任何其他临时减值。

下表按投资类别(以千计)显示我们对处于未变现亏损状况的个别证券的投资的公允价值和未实现损失毛额：

11.公允价值

根据FASB ASC 820，公允价值计量和披露，公允价值定义为资产的交换价格，或资产或负债的主要或最有利市场中有知识、愿意的各方之间的交易中转移的负债。在可用的情况下，公允价值是根据可观察到的市场价格或参数或从这些价格或参数得出的。如果没有可观察到的价格或参数，则应用估值模型。

在我们的财务报表中，按公允价值记录的资产和负债是根据用于计量公允价值的投入的判断水平分类的。与这些资产和负债公允估值投入相关的主观性程度直接相关的层次如下：

第1级-输入是未调整的，报价在活跃市场相同的资产在报告日期。活跃市场是指资产或负债交易的频率和数量足以持续提供定价信息的市场。

我们持有的公允价值资产通常包括在这一级的货币市场证券中，公允价值是以公开报价为基础的。

第2级-除第1级所列报价外，可通过与报告日的市场数据相关和在工具预期寿命期间直接或间接观察到的资产或负债的投入。

我们持有的按二级评估的公允价值资产包括政府支持的企业证券、美国国库券、公司债券和商业票据。我们利用第三方定价服务制定公允价值计量，其中公允价值以估值方法为基础，例如使用可观察的市场投入的模型，包括基准收益率、已报告的交易、经纪人/交易商报价、投标、报价和其他参考数据。我们使用外部定价服务提供商的报价和其他在线报价系统来验证第三方定价服务提供商提供的投资的公允价值。我们审查我们的第三方定价服务提供商的独立审计师的报告，特别是关于对金融工具定价和估值的控制，并确保我们的内部控制解决某些控制缺陷(如果有的话)，并且有辅助的用户实体控制措施。

第3级-由很少或根本没有市场活动支持、对资产或负债的公允价值具有重要意义、并反映管理层对市场参与者在报告日对资产或负债定价时使用的最佳估计值的不可观测的投入。考虑到评估技术固有的风险和模型输入所固有的风险。

我们没有按3级分类的公允价值资产和负债。

经常出现的公允值

按公允价值定期计量的金融资产在下表中按对估值的最低重要投入水平(以千计)分类：

12.租赁协议

我们目前租赁我们的研究和办公空间，根据一项不可取消的租赁协议，我们的房东，健康峰财产公司。(前称HCP BTC，LLC)，原定于2018年到期。租约的期限规定续约期最多可延长两期，每次为期五年。2017年7月，我们行使选择权，将租约期限再延长5年，至2023年1月，并在此期间修改了每月基本租金数额。

2014年12月，我们与一个无关的第三方签订了一项转租协议，该协议于2017年修订，占用了我们大约57 000平方英尺的研究和办公空间。2017年2月，我们对转租协议进行了修订，在转租协议的同一期限内，增加了转租研究和办公空间，再增加9 328平方英尺。自2017年7月起，对转租协议进行了修订，主要是将转租期限延长至2023年1月，并修改了每月基本租金，使其与我们支付房东的金额相等。由于延长分租协议下的未来分租收入与我们将支付给房东的数额相同，因此我们没有确认与这一修正案有关的任何转租损失。到2023年1月，我们预计将获得大约1，290万美元的未来转租收入(不包括分租者在设施运营费用中所占的份额)。

我们于2019年1月1日采用修正的追溯方法通过了主题842，并选择了在过渡指导下允许的过渡方法和一揽子实际权宜之计，这使我们能够进行我们的历史租赁分类和我们对合同是租赁还是包含租约的评估。我们还选择将租赁和非租赁部分，如公用区域维修费，作为单一租赁，并选择使用短期租赁例外的标准。

由于2019年1月1日通过了主题842，我们在资产负债表中确认了3 280万美元的使用权资产和3 320万美元的租赁负债，并在资产负债表中注销了39万美元的递延租金。这些数字是以我们余下租金的现值计算的，估计增量借款率为9%，即我们租契的加权平均贴现率。截至2019年1月1日，我们的累积赤字没有累积效应调整.截至2020年3月31日，我们的资产负债表上有经营租赁使用权2 380万美元，租赁负债2 510万美元。截至2020年3月31日，我们租赁的加权平均剩余期限为2.83年。

在本季度期间，我们从我们的房东那里得到补偿，因为他们在发电机和锅炉租赁改进中所占的部分份额。我们将这些租赁改进激励记录为附加经营租赁、使用权、资产和租赁负债，直到租赁结束和资产转移为止。截至2020年3月31日，我们的租赁改善激励措施达到346，000美元。

在截至2020年3月31日的三个月中，我们业务租赁费用的组成部分如下(千)：

与该公司截至2020年3月31日三个月的经营租赁有关的补充资料如下(千)：

下表列出截至2020年3月31日我们业务租赁负债的未来租赁付款情况(千)：

在截至2020年3月31日的三个月中，我们有以下操作转租信息(以千为单位)：

下表列出了我们预计在2020年3月31日按分租方式获得的未来租赁付款(单位：千)：

13.债务

在2019年9月27日，我们签订了信用和安全协议(信用协议)，日期为2019年9月27日(截止日期)与MidCap金融信托公司(MidCap)。“信贷协议”规定提供6 000万美元的定期贷款信贷安排，包括以下部分：(1)截止日期，1 000万美元的定期贷款本金总额，(2)到2020年12月31日，我们可选择的定期贷款设施增加1 000万美元，(3)至2021年3月31日，附加2 000万美元的定期贷款安排，但须满足某些条件和我们的选择；(4)至2022年3月31日，在满足某些条件和我们的选择的情况下，增加2 000万美元的定期贷款安排。“信贷协议”规定的义务由我们所有资产的完善担保权益担保，但根据“信贷协定”的条款，知识产权和某些其他习惯上被排除在外的财产除外。

贷款的未偿还本金余额按一个月的libor+5.65%的年利率计算利息，但最低利率为1.50%，每月应支付欠款。从2019年10月1日开始，我们将开始只支付利息24个月，然后36个月的摊销付款。利息期限将延长至36个月，并在满足信贷协议规定的某些条件后再延长至48个月。所有未付本金和应计利息至迟于2024年9月1日到期应付。最后支付的费用为本金的2.5%，应在最后支付定期贷款时支付。

我们可以全部或部分自愿提前付款，但须支付某些预付保险费和额外利息。“信贷协议”还载有某些条款，如违约和控制条款的变更，一旦触发，将要求我们对定期贷款进行强制性提前还款，这些贷款必须支付某些预付保险费和额外利息。

如上文所述，在“信贷协定”结束时，1 000万美元是在第一批资金中提供的。该设施还使我们能够根据我们的选择再获得5 000万美元，其中4 000万美元取决于某些习惯条件的实现。我们于2020年3月签署了第二批贷款延期表，金额为1 000万美元，于2020年5月收到。

不包括第二批1 000万美元，下表列出了我们预计到2020年3月31日为止对未偿贷款支付的最低限额(千)：

我们支付了总额为211 000美元的某些费用和费用，这些费用被记作资产负债表上定期贷款的直接扣减，并在贷款期间使用有效利息法按比例摊销为利息费用。截至2020年3月31日，未摊销的发行成本和债务折扣达到17.1万美元。

在截至2020年3月31日的三个月内，与“信贷协定”有关的利息费用，包括债务贴现的摊销和最后费用的增加额，为241 000美元。截至2020年3月31日，应计利息为62，000美元。截至2020年3月31日，贷款未清余额为980万美元，扣除未摊销的债务折扣。

{Br}“信贷协定”载有某些契约，其中除其他外，要求我们在一年中指定的时间提交财务报告，并在提取第三档或第四档时维持最低的净收入和1 000万美元的现金。截至2020年3月31日，我们没有违反任何公约。

14.后续事件

根据我们与MidCap的信贷安排协议，我们于2020年3月为第二批贷款签署了一份总额为1 000万美元的信贷延期表，我们于2020年5月收到了该表格。该设施还使我们能够在符合某些习惯条件的情况下，根据我们的选择获得额外的4 000万美元。

项目2管理层对财务状况及经营成果的探讨与分析

{Br}这一讨论和分析应与我们的财务报表和本报告所附附注以及截至2019年12月31日的我们关于表10-K的年度报告中所载的审定财务报表和附注一并阅读。我们截至2020年3月31日的三个月的财务业绩不一定表明未来中期或整个财政年度可能出现的结果。

本季度报告表10-Q包含对未来业绩的预期，以及“证券法”第27A条和“交易法”第21E条所指的其他前瞻性陈述，涉及风险和不确定因素。我们通常使用“可能”、“将”、“会”、“应该”、“可能”、“期望”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“预测”、“意图”或这些术语的否定或类似的表达来识别这些前瞻性的陈述。这些陈述出现在整个季度报告的10-Q表，是关于我们目前的期望，信念或意图，主要是关于我们的业务和相关的行业发展。这些声明的例子包括但不限于以下方面的声明：我们对全球冠状病毒大流行影响的期望；我们的商业和科学战略；与TAVALISSE商业化和营销有关的风险和不确定性；在美国和欧洲；FDA、EMA或其他监管当局可能就fostamatinib作出不利决定的风险；我们和我们的合作者的产品开发项目的进展，包括临床试验。, 以及其结果的时间安排；我们可能从我们的合作中获得的公司合作和收入以及这些潜在付款的时间安排；我们对监管提交和批准的期望；我们的药物发现技术；我们的研究和开发费用；保护我们的知识产权；我们的现金和资本资源的充足性以及对额外资本的需要；以及我们的业务和法律风险。你不应该过分依赖这些前瞻性的声明。由于许多原因，我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述中的预期结果大相径庭，包括由于本季度报告第二部分第1A项关于表10-Q的“风险因素”项下讨论的风险和不确定性。任何前瞻性陈述只说明作出声明的日期，我们没有义务更新任何前瞻性陈述，以反映作出声明之日之后的事件或情况，或反映意外事件的发生。新的因素不时出现，我们不可能预测会出现哪些因素。此外，我们无法评估每个因素对我们业务的影响，也不能评估任何因素或因素组合在多大程度上可能导致实际结果与任何前瞻性陈述中所载的结果大相径庭。

概述

我们是一家致力于发现、开发和提供新型小分子药物的生物技术公司，这些药物能显著改善免疫和血液疾病、癌症和罕见疾病患者的生活。我们的开创性研究集中在对疾病机制至关重要的信号通路上。我们的第一个美国食品和药物管理局(FDA)批准的产品是TAVALISSE(六水二钠)，这是唯一的口服脾脏酪氨酸激酶(SYK)抑制剂，用于治疗慢性免疫性血小板减少症(ITP)的成人患者，他们对以前的治疗反应不足。欧洲的欧洲委员会(EC)批准了用于治疗对其他治疗难治的成年患者的慢性ITP的营销授权申请(MAA)，并将在欧洲销售，名称为TAVLESSE(Fostamatinib)。我们的临床项目包括：温性自身免疫性溶血性贫血(AIHA)患者对福斯塔蒂尼的第三阶段研究；对我们的白细胞介素受体相关激酶(IRAK 1/4)抑制剂计划中的专有分子R 835的完成第一阶段研究；以及我们的受体相互作用蛋白激酶(RIP 1)抑制剂计划中的专有分子R 552的第一阶段研究。此外，我们在临床开发中也有产品候选

合伙人BergenBio ASA(BergenBio)、Daiichi Sankyo(Daiichi)、Aclaris治疗学(Aclaris)和AstraZeneca AB(AZ)。

业务更新

在2020年第一季度，1，398瓶TAVALISSE被运往病人和诊所，产品销售净额同比增长57%，达到1，270万美元。在本季度，我们经历了典型的第一季度偿还问题，如重置共同付费和医疗保险甜甜圈洞，也受到了冠状病毒大流行的负面影响，在该季度的后半段。截至2020年3月31日，我们的分销渠道共有591瓶，比上一季度减少5瓶。

由于持续的冠状病毒全球流行，我们已经部署了资源，使我们的外地雇员能够继续远程接触医疗服务提供者。这些虚拟约定使我们的实地小组能够支持现有的处方药者以及与新处方者的合作伙伴，以确定适合TAVALISSE的病人。

我们正在探索与研究机构合作的机会，以调查TAVALISSE治疗冠状病毒肺炎和相关急性呼吸窘迫综合征(ARDS)的潜力。SYK信号通路在介导细胞因子对冠状病毒的反应中起着重要作用，为研究SYK抑制在这些患者中的潜在益处提供了科学的理论依据。

我们目前预计TAVALISSE片剂和药物的供应不会中断，以满足我们美国ITP商业业务以及我们在世界各地的合作伙伴和临床试验的需要。

我们的前瞻性研究，一个关键的第三阶段临床试验在温暖的AIHA已经登记了41名患者。目前，这项前瞻性研究已经在22个国家建立了80多个活跃的临床试验场所。由于持续的冠状病毒流行，这些网站中的绝大多数已经暂时推迟了新患者的注册。因此，我们无法就完成注册的时间提供指导。随着条件允许，注册人数有望在我们的全球多样化的临床站点上重获势头。

在2020年2月，我们从Grifols收到了2 000万美元的付款。这笔款项是在欧洲共同体批准用于治疗对其他治疗难治的成年患者慢性ITP的福斯塔米替尼的MAA批准后收到的。此外，由于欧盟委员会的批准，我们以前从Grifols收到的3 000万美元预付费用中的2 500万美元将不再由我们偿还给Grifols。fostamatinib将在欧洲销售，品牌名称为TAVLESSE™(Fostamatinib)。

到2020年3月31日，我们的现金和现金等价物约为9 590万美元，预计业务中的现金流量，我们相信我们的流动资金来源和资本将足以为我们的持续经营和增长战略至少在未来12个月。在2020年5月，我们从我们在MidCap获得的6，000万美元信贷贷款中获得了第二批1，000万美元的贷款。该设施为我们提供了额外的4 000万美元，这取决于某些条件的实现。

关于冠状病毒对我们业务的当前和潜在未来影响的最新情况

2019年12月，报告了一种新的冠状病毒病(冠状病毒)，并于2020年3月，世界卫生组织将冠状病毒定性为一种全球大流行病。随着不断演变的冠状病毒大流行病在全球蔓延，我们已经并计划继续采取更多的安全措施，以保护我们的工作人员及其家属的安全，并帮助我们居住和工作的社区减少感染这种病毒的人数。我们关闭了我们在旧金山南部的办公室，并要求我们的大部分人员，包括我们的行政人员远程工作，仅限于必须从事基本活动、暂停新实验室研究和限制任何特定研究和开发实验室工作人员的现场工作人员。在2020年3月，通过我们现有的危机管理小组(CMT)，我们还启动了我们的业务连续性计划，以防止或尽量减少业务中断，并确保我们人员的安全和福祉。我们的

CMT定期召开会议，评估我们的业务连续性计划的有效性，并随着冠状病毒的不断发展做出相应的调整。冠状病毒大流行的最终影响是高度不确定的，而且可能发生变化。我们还不知道对我们的业务、产品销售的影响有多大，我们是否有能力继续确保新的合作，并支持与我们的合作伙伴的现有合作努力，以及我们的临床和监管活动。

自从冠状病毒大流行被宣布以来，我们观察到病人和医生之间的互动减少了，我们的代表对保健提供者的访问越来越少，这对我们的产品销售产生了负面影响，并可能在今后继续对我们的产品销售产生负面影响。我们已经部署了资源，使我们的实地小组能够有虚拟的接触，以支持现有的处方者，以及与新的处方者的合作伙伴，以确定合适的病人为TAVALISSE。因此，我们在外地工作的员工正在继续与医疗服务提供商进行远程接触。其他与商业有关的活动，如我们的营销计划，演讲者局，以及在现场论坛上的市场准入倡议，由于冠状病毒大流行而被推迟或取消。这些活动实际上已被重新煽动起来。

关于我们的供应链，我们目前预计我们的商业产品TAVALISSE的供应链不会受到重大破坏。然而，如果冠状病毒继续流行并持续很长一段时间，我们不知道对我们供应链的影响有多大。目前，除其他外，我们依靠第三方制造和运输我们的商业产品、原材料和产品供应，进行临床试验，进行质量测试，并提供其他货物和服务，以帮助管理我们的商业活动、临床试验和我们在正常经营过程中的业务。我们积极参与我们的供应链和分销渠道的各个要素，包括我们的客户、合同制造商以及物流和运输供应商，以满足对TAVALISSE的需求，并随时了解我们供应链内的任何挑战。我们继续监测需求，并打算根据需要调整我们的计划，以便在不断演变的冠状病毒大流行期间继续推动我们的业务并履行我们的义务。

在临床发展方面，我们已经并将继续采取措施，实施远程和虚拟方法，包括在可能的情况下根据食品和药物管理局最近的指导意见对患者进行远程监测，并与我们的调查人员合作，以符合机构指导方针的安全方式对这些病人进行适当护理。我们有许多正在进行的临床试验，其中之一是在温暖的AIHA中进行的全球第三阶段临床研究。我们的一些临床试验研究人员已经暂停、推迟或推迟了新病人的登记，并限制了登记的现有病人的现场访问，以保护现场工作人员和病人。我们正在逐个国家做出决策，以尽量减少对患者和临床试验场所的风险.我们还在很大程度上依赖于我们的临床试验调查人员告诉我们，在网站是否有能力确保病人安全或数据完整性的情况下，暂停注册/筛查的最佳行动路线。在我们的研究中已经注册的病人继续接受研究药物，我们仍然致力于支持我们的网站为这些病人提供护理，并提供持续的调查药物供应。然而，目前我们无法充分预测冠状病毒大流行可能对我们继续启动试验地点、继续治疗纳入我们试验的病人、登记和评估新病人、提供研究药物、根据研究协议获得完整的数据点以及对临床研究结果的总体影响，包括研究时间的影响的影响的范围。

冠状病毒大流行也同样影响了我们的合作伙伴和许可伙伴在全球范围内将福斯塔丁尼商业化，以及推进我们的各种临床阶段计划。我们还不知道这种干扰对我们的合作伙伴在市场上促进福斯塔丁尼商业化的能力的充分影响，以及我们的合作伙伴正在进行的各种临床试验的注册和完成时间。

另见此处题为“风险因素”一节，以了解与正在发生的冠状病毒大流行有关的风险和不确定性。

我们的产品组合

下表总结了我们的投资组合：

商业产品

TAVALISSE在ITP

疾病背景慢性ITP在美国大约有83，000名成人患者。在ITP患者中，免疫系统会攻击和破坏自身的血小板，血小板在凝血和愈合中起着积极的作用。ITP患者可能会因血小板计数过低而遭受严重的瘀伤、出血和疲劳。目前治疗ITP的方法包括类固醇、模拟血小板生成素(TPOS)的血小板生成促进剂和脾切除。

口头可用的fostamatinib程序。以片剂的形式，福斯塔丁尼阻断免疫细胞内SYK的激活。ITP的典型特征是身体产生抗体，这些抗体附着在血液中健康的血小板上。免疫细胞识别这些抗体并附着在它们上，激活免疫细胞内的SYK酶，并触发抗体和附着的血小板的破坏。当SYK被福斯塔丁尼所抑制时，它会中断免疫细胞的功能，使血小板逃避破坏。我们的第二阶段临床试验的结果表明，在某些ITP患者中，包括那些失败了其他现有药物的患者，福斯塔米替尼明显增加了某些ITP患者的血小板数量。在该试验中，16名慢性ITP患者口服福斯塔米替尼(发表在“血液”上)。

我们治疗免疫性血小板减少症(FIT)第3期临床计划共有150例ITP患者，随机分为两个完全相同的多中心、双盲、安慰剂对照临床试验。患者被诊断为持续性或慢性ITP，血小板计数持续低于每微升30，000。三分之二的受试者口服福斯塔汀100毫克，每日两次(每日两次)，另三分之一按同样的时间表服用安慰剂。预计受试者将继续接受长达24周的治疗。在治疗的第四周，未能达到某些血小板计数和达到一定耐受性阈值的受试者可以将他们的福斯塔米替尼(或相应的安慰剂)剂量提高到150毫克。的主要功效终点

计划是在24周前稳定的血小板反应，血小板计数在每微升血液中至少有4次达到或超过50，000。2015年8月，FDA批准了我们关于为治疗ITP而指定福他马替尼的孤儿药物的请求。2020年2月，日本卫生、劳动和福利部批准Kissei为慢性ITP的R 788(Fostamatinib)指定孤儿药物。

在2016年8月，我们宣布了第一个FIT研究的结果，报告说，福斯塔米尼达到了研究的主要功效终点。研究表明，18%的接受福斯塔替尼的患者获得稳定的血小板反应，而没有接受安慰剂对照者(p=0.0261)。2016年10月，我们公布了第二次拟合研究的结果，报告的有效率为18%，与第一项研究一致。然而，安慰剂组1例(4%)血小板反应稳定，因此治疗组与安慰剂组之间的差异未达到统计学意义(p=0.152)，且未达到其主要终点。使用最保守的敏感性分析，而不是协议的预先指定的分析，在第二项研究中的另一个病人被认为是无反应者，结果50人中有8人(16%)对福斯塔汀有反应(p=0.256比安慰剂)。然而，当两项研究的数据结合在一起时，这一差异在统计学上是显著的(p=0.007)。

FIT研究中的患者可以选择参加一项长期的开放标签扩展研究，并接受福斯塔丁的治疗，这也是第三阶段的试验。共有123名患者参加了这项研究。所有在FIT研究中对福斯塔替尼有反应的患者，并参加长期开放标签扩展研究，血小板的中位数为106，500/ul，中位数为16个月。此外，有44名安慰剂无反应者参加了长期开放标签扩展研究，其中41名患者至少有12周的随访时间。其中9例(22%)患者取得了前瞻性稳定的血小板反应，具有统计学意义(p=0.0078)，与父母研究中取得的疗效相当(p=0.0078)。

一个稳定的反应被定义为在14到24周的6次访问中，有超过4次血小板计数超过50，000/ul的病人，没有抢救药物。在我们进行的后研究分析中，我们定义了一个与临床相关的血小板反应，包括在治疗的头12周，在没有救援药物的情况下，达到一个血小板计数超过50，000/ul的患者，但没有达到稳定的反应标准。一旦血小板计数超过50，000/ul，反应丧失被定义为连续两次血小板计数低于30，000/ul在任何后续访问中。在FIT研究的稳定和临床相关血小板反应联合数据集中，有效率为43%(43/101)，而安慰剂为14%(7/49)(p=0.0006)。

在2019年12月，我们在佛罗里达州奥兰多举行的第61届美国血液学学会年会和博览会上介绍了数据，其中包括我们从TAVALISSE的第三阶段临床项目中对ITP患者进行的数据分析。在此分析中，32例患者使用福斯塔汀作为二线治疗，78%(25/32)的≥1血小板计数达到≥50，000/L(无援救治疗)。

最常见的不良事件是胃肠相关的，该产品的安全性与以前的临床经验一致，没有发现新的或不寻常的安全问题。

TAVALISSE于2018年4月获得FDA批准，用于治疗对先前治疗反应不足的成年患者的慢性ITP，并于2018年5月在美国成功启动。在2020年1月，欧共体批准我们在欧洲的MAA用于治疗对其他治疗难治的成年患者的慢性ITP。

商业启动活动，包括销售和营销活动

很大一部分业务业务与我们的TAVALISSE商业启动活动有关。具体来说，我们的营销和销售工作集中在针对血液学家和血液学家--美国的肿瘤学家，他们管理着慢性成人ITP患者。

我们有一个完全一体化的商业团队，由销售、营销、市场准入和商业运作组成。我们的销售团队在美国推广TAVALISSE，在正常的业务过程中，我们使用传统的制药公司的做法在美国销售我们的产品，并集中精力

血液学家和血液学家-肿瘤学家。TAVALISSE最初是通过第三方批发分销和专业药房渠道以及团体采购机构销售的，最后才会被开药给病人。为了方便我们在美国的商业活动，我们还与各种第三方达成协议，包括广告公司、市场研究公司和其他必要的销售支持相关服务。我们相信，我们的商业团队和分销实践足以确保我们的营销努力达到我们的目标客户，并以及时和顺从的方式将我们的产品交付给病人。此外，为了确保所有符合资格的美国病人都能适当地使用TAVALISSE，我们建立了一个名为Rigel One Care(ROC)的全面报销和病人支持计划。透过中华民国，我们向合资格的商业保险病人提供共同支付的援助，以协助减低自付费用，并为符合某些临床及经济条件的未投保或保险不足的病人提供免费药物。此外，我国还提供全面的报销支持服务，如事先授权支持、利益调查和上诉支持。

TAVALISSE的竞争景观

我们的工业竞争激烈，技术变革迅速而重大。TAVALISSE正在与其他现有疗法竞争。此外，一些公司正在开发针对我们所针对的同样疾病和条件的药品。例如，治疗ITP的现有疗法和药物候选物可能是TAVALISSE的替代疗法。

目前，皮质类固醇仍然是最常见的一线治疗ITP，偶尔结合静脉注射免疫球蛋白(IVIg)或抗Rh(D)，以帮助进一步增加血小板计数的恢复，特别是在紧急情况下。然而，据估计，前线药物只会导致一小部分刚被诊断出患有ITP的成年人能够持久缓解。此外，由于担心类固醇相关的副作用，治疗时间通常限制在四周左右.因此，许多患者进展为持续性或慢性ITP，需要其他形式的治疗干预。在慢性ITP的长期治疗中，患者往往会经过多次治疗，以保持对这种疾病的充分反应。

治疗ITP的其他方法在其作用机制上各不相同，对其使用顺序没有共识。选择包括脾切除，血小板生成素受体激动剂(TPO-RAS)和各种免疫抑制剂(如利妥昔单抗)。上述方案的有效率标准各不相同，无法对个别疗法的有效率进行比较.

即使有上述治疗方案，相当数量的患者仍然严重的血小板减少性长时间，并有风险的自发性或创伤引起的出血。在治疗方案中加入福斯塔米替尼可能是有益的，因为它有一个不同的作用机制，比任何一种疗法，目前是可用的。福斯塔明是一种具有较强选择性的SYK抑制剂，其对信号通路的Fc受体和B细胞受体的抑制作用使其成为一种潜在的广泛的免疫调节剂。

美国其他经FDA批准通过巨核细胞前体上的结合和TPO受体增加血小板产量的产品包括Promacta(诺华)、Nplate(Amgen，Inc.)和DOPTELET(Dova制药)。

全球市场上的

欧洲/土耳其

在2019年1月，我们与Grifols签订了一项专门的商业化许可协议，将用于治疗、缓解或预防人类疾病，包括欧洲和土耳其的慢性或持久性ITP和AIHA的福斯塔丁尼商业化。根据许可协议的条款，Grifols在欧洲和土耳其拥有将fostamatinib商品化的独家权利和开发fostamatinib的非专属权利。Grifols还获得了一项独家选择，根据其专属和非排他性许可证扩大领土，将中东、北非和俄罗斯(包括独立国家联合体)包括在内。

我们负责为ITP和AIHA的fostamatinib和AIHA的某些发展活动提供资金，Grifols负责在这些领土上为fostamatinib开展的所有其他发展活动。我们仍然负责生产和供应福他玛蒂尼的所有开发和商业化活动，根据协议。在2019年12月，我们与Grifols签订了一项药品采购协议，其中我们同意以30%的价格向Grifols供应和销售根据预期的第一次和唯一的采购订单所要求的药品，直到Grifols直接与第三方药品制造商签订供应协议。

根据协议条款，我们预先收到了3 000万美元的现金付款，并将有资格获得高达2.975亿美元的监管和商业里程碑，其中包括2020年第一季度收到的2 000万美元不可退还的付款，其中包括1 750万美元的EMA第一指示批准费付款和250万美元可抵免预付特许权使用费付款，这些款项是在EMA批准第一项指示时支付的。我们还将收到从十几岁到30%在欧洲和土耳其的福斯塔丁尼净销售额的分级版税。我们保留在基塞岛、格里夫斯和麦迪逊领土以外地区的国际权利。

在2020年1月，我们得到了MAA的批准，用于治疗对其他治疗难治的成年患者的慢性ITP。通过这一批准，我们收到了上述2 000万美元的付款。在监管审查过程中，Grifols开始准备在欧洲主要市场推出该产品，现在能够开始在各个国家进行营销的监管程序。

日本/亚洲

2018年10月，我们与Kissei签订了一项独家许可证和供应协议，在日本、中国、台湾和大韩民国所有目前和潜在的迹象中开发和商业化福斯塔丁尼。Kissei是一家总部位于日本的制药公司，通过其研究、开发和商业化努力，以及通过与合作伙伴的合作，解决患者未得到满足的医疗需求。

根据协议条款，我们收到了3 300万美元的预付现金付款，并有可能在开发和商业里程碑付款方面增加1.47亿美元，并将根据福斯塔蒂尼独家供应的分层净销售额在中至高20%范围内获得产品转让价格付款。Kissei在ITP和日本、中国、台湾和大韩民国的所有未来适应症中都享有对fostamatinib的专有权。Rigel保留了在基塞岛、格里夫斯和麦迪逊领地以外地区的国际权利。

在2019年9月，我们的合作伙伴Kissei在日本发起了一项关于慢性ITP成人患者的第三阶段试验。在一项随机、双盲的研究中，将通过与安慰剂的比较来评估口服福斯塔米替尼的有效性和安全性。日本是世界上慢性ITP发病率第三高的国家，仅次于美国和欧盟。2020年2月，日本卫生、劳动和福利部授予Kissei为慢性ITP患者R788(Fostamatinib)的孤儿药物。

加拿大/以色列

在2019年10月，我们与麦迪森签订了一项独家商业许可证协议，在加拿大和以色列所有潜在迹象中将福斯塔丁尼商业化。根据这些协议的条款，我们将得到500万美元的预付款项，在监管和商业里程碑方面可能达到约3 500万美元。此外，我们将收到版税付款，从30%的净销售额。根据我们与麦迪生公司就加拿大领土达成的协议，我们可以选择在加拿大监管机构批准的情况下回购该产品的所有权利，以获得AIHA的指示。回购条款如果实施，将要求双方就商业上合理的条款达成一致，以便我们回购这些权利，同时考虑到梅迪森的投资和这些权利的价值等。

临床分期计划

[br]福他玛蒂尼-艾哈

疾病背景艾哈是一种罕见的，严重的血液疾病，免疫系统产生抗体，导致身体自身的红细胞破坏。症状包括疲劳、气短、心跳加快、黄疸或脾肿大。虽然目前尚未批准对AIHA进行药物治疗，但医生通常使用皮质类固醇、其他免疫抑制剂或脾切除术来治疗这种疾病的急慢性病例。研究表明，用福斯塔丁尼抑制SYK可以减少红细胞的破坏。据估计，这种疾病每年影响到45，000名美国人，他们目前没有经过批准的治疗方案。

口头可用的fostamatinib程序。我们完成了我们的第二阶段的临床试验，也被称为SOAR研究，对温暖的AIHA患者。这项试验是一个开放标签的，多中心，两阶段的研究，评估了福斯塔丁尼在温暖的AIHA患者中的有效性和安全性，这些病人以前曾接受过这种疾病的治疗，但已经复发。本研究的主要疗效终点是在第12周达到血红蛋白水平的升高，超过10 g/dL，大于或等于2g/dL，高于基线水平。在2019年11月，我们宣布了最新的数据，在一项对暖性AIHA患者的福斯塔汀的第二阶段开放标签研究中，数据显示44%(11/25)的可评价患者达到了HGB水平>10g/dL的主要疗效终点，24周前≥2g/dL比基线增加了2g/dL。包括1例30周的延迟反应者，总有效率为48%(12/25)。不良事件是可控制的，并与以前报告的那些用福斯塔蒂尼。

在2019年3月，我们启动了我们的暖AIHA关键阶段3期临床研究，被称为前瞻性研究。临床试验方案要求对至少一次治疗失败的80例原发性或继发性热性AIHA患者进行安慰剂对照研究。主要终点将是在第24周前至少3次访问的持久HGB反应，定义为HGB>10 g/dL和>2g/dL比基线和耐久反应增加，而这种反应不归因于救援治疗。

在2019年5月，我们登记了第一个病人的前瞻性研究。到目前为止，我们已经登记了41名病人。目前，这项前瞻性研究已经在22个国家建立了80多个活跃的临床试验场所。由于持续的冠状病毒流行，这些网站中的绝大多数已经暂时推迟了新患者的注册。因此，我们无法就完成注册的时间提供指导。随着条件允许，注册人数有望在我们的全球多样化的临床站点上重获势头。

2018年1月，FDA批准了我们关于为治疗AIHA而指定福法坦替尼的Orphan药物的请求。

IRAK 1/4自身免疫性和炎症性疾病抑制剂

口头提供IRAK 1/4抑制剂计划。2018年第二季度，我们从我们的IRAK 1/4临床前发展项目中选择了一种专有分子R 835用于人类临床试验。本研究的候选基因是一种口服、强效和选择性的IRAK 1和IRAK 4抑制剂，可阻断炎症细胞因子的产生，以响应Toll样受体(TLR)和白细胞介素-1(IL-1R)家族受体信号。TLRs和IL-1RS在天然免疫反应中起着至关重要的作用，这些途径的失调可能导致各种炎症状态，包括银屑病、类风湿关节炎、炎症性肠病和痛风等。R 835在体外抑制TLR和IL-1R激活后细胞因子的释放。R 835在多种炎症性疾病的啮齿动物模型中非常活跃，包括银屑病、关节炎、狼疮、多发性硬化症和痛风。临床前的研究表明，R 835同时抑制了IRAK 1和IRAK 4信号通路，它们在炎症和组织损伤的免疫反应中起着关键作用。IRAK 1和IRAK 4的双重抑制能更彻底地抑制促炎细胞因子的释放。

在2019年10月，我们宣布了R 835在健康受试者的第一阶段临床试验的结果，以评估安全性、耐受性、PK和药效学。第一阶段的研究是一项随机、安慰剂对照的双盲试验，对91名18至55岁的健康受试者进行了研究.第一阶段试验显示阳性耐受性和pk数据，并建立了。

通过证明在脂多糖(LPS)挑战下抑制炎性细胞因子产生的机制。

抗自身免疫性和炎症性疾病的RIP 1抑制剂

口服RIP 1抑制剂计划。R 552是RIP 1的一种有效的选择性抑制剂。RIP 1被认为在引起死亡的过程中起着至关重要的作用。死亡是一种受调节的细胞死亡，细胞的破裂导致细胞内内容物的分散，从而激活免疫反应，增强炎症。

从我们正在进行的健康志愿者第一阶段的初步数据表明，R 552有一个有吸引力的PK和安全概况，半衰期约14小时，可能允许一天一次。在临床前的研究中，R 552在RIP 1介导的炎症和组织损伤小鼠模型中预防了关节和皮肤炎症。此外，我们还打算寻找一种中枢神经系统分子，以便有可能进入临床。

合作临床项目

R 548(ATI-501和ATI-502)-Aclaris

Aclaris正在开发ATI-501和ATI-502，这是在Rigel实验室发现的一种口服和局部的Janus激酶(JAK)1/3抑制剂。ATI-501正被开发为针对斑秃(AA)患者的一种口服疗法，包括导致头皮总脱发的更严重的AA，即总脱发(AT)，以及头皮和身体上的总脱发(称为泛脱发(AU))。

2018年12月，Aclaris还报告了ATI-502对AA和白癜风局部治疗的一些第二阶段研究的登记情况和/或结果，包括其AUATB-201研究的结果。

在2019年6月，Aclaris报告了其在雄激素性脱发(AGA)患者的ATI-502外用(AGA-201)的第二阶段临床试验的阳性结果，这种情况通常被称为男性/女性型秃发。没有治疗相关的严重不良事件。在2019年6月晚些时候，Aclaris报告说，其在AA患者身上进行的ATI-502外用(AA-201)的第二阶段临床试验没有达到其终点。观察到ATI-502通常具有良好的耐受性。不良事件的严重程度主要为轻度或中度。未报告与治疗有关的严重不良事件。

在2019年7月，Aclaris宣布，ATI-501在几种毛发生长指标，包括本试验的主要终点和某些次要终点，在统计学上取得了明显的改善。观察到ATI-501在所有剂量下都具有良好的耐受性。没有严重的不良事件报告。所有不良事件(AES)在严重程度上都是轻微或中度的，而AES的发生率在所有组间都是相似的。试验中未观察到血栓栓塞事件。

Aclaris目前正在寻找ATI-501和ATI-502的开发和商业化合作伙伴，作为治疗脱发的潜在疗法。

BGB 324-BergenBio

BergenBio正在与BGB 324(Bemcentinib)，一种一流的选择性Axl激酶抑制剂，作为治疗复发性急性髓系白血病(AML)和骨髓增生异常综合征(MDS)的单一药物进行1/2期研究；并与erlotinib(Tarceva)联合治疗晚期(EGFR阳性)非小细胞肺癌。BergenBio还在与另一家公司合作，与BGB 324和KEYTRUDA(Pembrolizumab)联合对非小细胞肺癌和三阴性乳腺癌进行第二阶段研究。

在2019年11月，BergenBio表明，总体有效率(ORR)的主要终点已在其第二阶段临床试验的A组中得到满足，该方案与KEYTRUDA联合评价bemcentinib作为治疗先前治疗的晚期非小细胞肺癌(NSCLC)的一种潜在的新的治疗方案。主要疗效终点要求至少25%的可评价患者在使用新的药物组合治疗时取得临床疗效，

定义为完全或部分反应，根据实体肿瘤的反应评估标准(RECIST)。中位无进展生存期(MPFS)的第二终点报告显示，按Bergenbio的复合Axl肿瘤免疫评分的定义，Axl阳性患者与阴性患者的预后显著改善3倍。

在2019年12月，BergenBio报告了与低剂量阿糖胞苷(LDAC)联合治疗老年AML患者的结果。Bemcentinib-LDAC联合用药对老年AML患者安全、耐受性好.总的响应率和持续时间超过历史基准，比其他LDAC组合更好。

在2020年4月，bergenbio宣布，bemcentinib已被选为新的英国国家多中心随机第二阶段临床试验计划中第一个快速追踪的潜在治疗方法，以潜在地获得bemcentinib治疗冠状病毒最脆弱患者效果的早期指示。

ds-3032-Daiichi

ds-3032是小鼠双分钟2(MDM 2)蛋白的一种研究性口服抑制剂，目前由Daiichi在包括AML、急性淋巴细胞白血病、急变期慢性髓系白血病、淋巴瘤和MDS在内的实体和血液系统恶性肿瘤的三期临床试验中进行研究。

从DS-3032的第一阶段研究中获得的初步安全性和有效性数据表明，DS-3032可能是治疗包括复发/难治性AML和高危MDS在内的血液系统恶性肿瘤的一种有希望的治疗方法。对DS-3032附加剂量时间表的评估正在进行中，福他马替尼与福斯塔汀的联合研究目前正在由第一核电站进行。

AZ-D 0449-AZ

AZ目前正在对健康志愿者和轻度哮喘患者进行第一阶段研究，以研究吸入的AZ-D0449的安全性和抗炎作用。这项研究遵循单次和多次上升剂量，目前正在招募病人。

研究/临床前计划

我们正在进行广泛的疾病领域的炎症/免疫学，免疫学和癌症的专有研究。在这些疾病领域内，我们的研究人员正在研究作用机制，并针对潜在的新靶点筛选化合物，并优化那些似乎具有最大潜力的线索。

商业化和赞助的研究与许可协议

我们独立开展研究和开发项目，并与我们的企业合作者联系在一起。截至2020年3月31日，我们与Kissei制药有限公司签订了合作协议，并承担着持续的履约义务。(Kissei)在日本、中国、台湾和大韩民国以及与Grifols、S.A.合作开发和商业化福斯塔丁尼。(Grifols)在欧洲和土耳其以及与麦迪逊制药有限公司合作，在包括慢性ITP和AIHA在内的所有适应症中将福斯塔蒂尼商业化。(麦迪森)在所有适应症中，包括加拿大和以色列的慢性ITP和AIHA，将福斯塔蒂尼商业化。截至2020年3月31日，我们也是合作协议的缔约国，但没有持续的性能义务，Aclaris用于开发和商业化JAK抑制剂治疗斑秃和其他皮肤病，AZ用于研发和商业化R 256，一种吸入JAK抑制剂，BergenBio用于开发和商业化Axl抑制剂在肿瘤学中，第一代从事与MDM 2抑制剂相关的研究，MDM 2抑制剂是一种新型的称为木质酶的药物靶点。

根据我们在正常业务过程中签订的这些协议，我们收到或可能有权收到预付现金付款，付款取决于这些伙伴所达成的具体事件，以及这些伙伴根据协议销售的产品的任何净销售的使用费。根据所有这些协议，如果所有潜在的产品候选者都能获得全部付款，未来或有可能支付给我们的款项总额可能超过6.117亿美元。

根据我们目前的协议触发事件(基于每个协议下的单个产品候选)。其中7 050万美元用于实现发展活动，1.652亿美元用于管理活动的实现，3.76亿美元用于实现某些商业活动或启动活动。这个估计的未来或有金额不包括任何估计的特许使用费，如果合作伙伴成功地将任何授权产品商业化，可能会支付给我们。根据这些协议可能触发向我们付款的未来事件完全基于我们的伙伴今后的努力和具体的发展、监管和(或)商业活动的成就。

由于冠状病毒大流行，我们的伙伴Grifols在欧洲商业推出福达马蒂尼可能会被推迟或以一种虚拟的方式进行。此外，我们的合作伙伴Kissei目前正在日本ITP进行第三阶段的福他马替尼临床试验，由于冠状病毒大流行，该试验的时间和完成可能会推迟。然而，目前我们无法充分预测冠状病毒在这些伙伴关系下可能产生的影响范围。

Grifols许可协议

在2019年1月，我们与Grifols签订了一项独家许可协议，在欧洲和土耳其将fostamatinib商业化，包括慢性ITP和AIHA。根据该协议，我们收到了3 000万美元的预付款项，其中包括经欧洲药品管理局(EMA)批准用于慢性ITP的fostamatinib的2 000万美元，其中包括2.975亿美元的监管和商业里程碑总额。如下文所述。我们还将收到分步两位数的版税付款，根据分层净销售额，这可能达到净销售额的30%。作为回报，Grifols将在欧洲和土耳其获得用于人类疾病(包括慢性ITP和AIHA)的fostamatinib专用权。该协议还要求我们在美国AIHA进行第三阶段试验。

在2020年1月，我们得到了欧洲委员会的批准，我们的MAA用于治疗对其他治疗难治的成年患者的慢性免疫性血小板减少症。有了这项批准，我们在2020年2月收到了一笔2，000万美元的不可退还的付款，其中包括一笔1，750万美元的第一项指示的福斯塔马替尼的批准，以及根据我们与Grifols的合作协议条款支付的一笔250万美元的可信用预付版税。上述里程碑付款将在与Grifols. 的协作协议中分配给不同的性能义务。

我们根据ASC 606解释了这一协议，并在协议开始时确定了以下不同的绩效义务：(A)授予许可；(B)与我们正在进行的关于ITP患者的长期开放标签扩展研究相关的研究和监管服务的执行情况；(C)与我们在AIHA的第三阶段研究有关的研究服务的执行情况。此外，我们亦会为获发牌照的地区订立商业供应协议。我们得出结论，这些性能义务中的每一个都是不同的。我们的评估是基于以下几点：(一)我们的评估是，Grifols可以通过使用自己的资源开发和商业化底层产品而自行受益于许可证；(Ii)制造服务不是高度专业化的，可以由其他供应商进行。在执行我们与Grifols的协议后，我们确定500万美元的预付费是3000万美元预付费中不可退还的部分，它代表交易价格。在2020年第一季度，我们修改了交易价格，包括根据我们的协议不再可退还的前期付款2 500万美元和不再受限制的2 000万美元付款。根据我们对相对独立销售价格的最佳估计，我们将更新后的交易价格分配给我们合作协议中的不同业绩义务如下：(A)对于许可证，我们使用调整后的市场评估方法估算了独立销售价格，以估计其在许可领土上的独立销售价格；(B)对于研究和监管服务，我们使用成本加预期保证金法估算了独立销售价格。由于调整后的交易价格, 调整记录在累积的跟踪基础上，并作为2020年第一季度合作产生的合同收入的一部分入账。

{Br}与未来监管和商业里程碑有关的2.775亿美元的未来变数考虑完全受到限制，因为考虑到这些未来里程碑取得成功的内在不确定性，累积收入很可能发生重大逆转。我们将确认与收入相关的收入

整个期间的研究和调控服务都采用了相应的临床方案，采用了输入法。对于基于销售的里程碑和版税，我们确定许可是版税或基于销售的里程碑所涉及的主要项目。因此，我们会在(I)有关售卖发生时，或(Ii)当部分或全部专营权费已获缴付(或部分履行)履行义务时，确认收入。我们将重新评估每个报告期内的交易价格，当不确定事件得到解决或其他情况发生变化时。

在截至2020年3月31日的三个月中，我们确认了与知识产权许可权利有关的3 990万美元的收入和与所提供的研究服务有关的320万美元的收入。截至2020年3月31日，递延收入为220万美元。

Kissei许可证协定

2018年10月，我们与Kissei签订了一项独家许可证和供应协议，在日本、中国、台湾和大韩民国所有目前和潜在的迹象中开发和商业化福斯塔丁尼。基塞伊负责执行和资助上述领土内的福斯塔马提尼的所有发展活动。我们预先收到了3，300万美元的现金付款，在开发、监管和商业里程碑付款方面可能会多支付1.47亿美元，并将收到20%以上、按层次升级的、以销售为基础的用于供应fostamatinib的付款。根据协议，我们授予Kissei在上述地区使用fostamatinib的许可证，并有义务向Kissei提供用于临床试验和商业化前活动的药物产品。我们还负责生产和供应福他玛替尼，以供今后根据该协定开展的所有开发和商业化活动。

我们根据ASC 606说明了这一协议，并在协议开始时确定了下列不同的履约义务：(A)颁发许可证；(B)提供用于临床使用的福斯塔丁尼；(C)提供给临床或商业以外使用的与折扣的福斯塔丁有关的材料权利。此外，如果该产品在领有牌照的地区获得批准，我们会提供商业产品供应。我们的结论是，这些性能义务中的每一项都是不同的。我们的评估基于以下几点：(1)我们的评估是，Kissei可以通过利用自己的资源开发和商业化基础产品，自行从许可证中获益；(2)制造服务不是高度专业化的，可以由其他供应商进行。此外，我们确定，3 300万美元的预付费用是交易价格，是根据我们对相对独立销售价格的最佳估计而分配给业绩义务的：(A)对于许可证，我们使用调整后的市场评估方法估算了独立销售价格，以估计其在持牌领土内的独立销售价格；(B)对于福斯塔蒂尼的供应和与折现的福斯塔丁尼有关的物质权利，我们使用成本加预期保证金法估算了独立销售价格。与未来发展和监管里程碑有关的1.47亿美元的可变审议完全受到限制，因为鉴于未来里程碑成功的内在不确定性，累积收入很可能发生重大逆转。我们将确认与福斯塔丁尼的供应有关的收入和将福斯塔蒂尼运往基塞的物资。以销售为基础的里程碑和版税, 我们确定许可证是主要的项目，与版税或销售为基础的里程碑有关。因此，我们会在(I)有关售卖发生时，或(Ii)当部分或全部专营权费已获缴付(或部分履行)履行义务时，确认收入。我们将重新评估每个报告期内的交易价格，当不确定事件得到解决或其他情况发生变化时。

在截至2020年3月31日的三个月内，我们没有确认任何收入。截至2020年3月31日，递延收入为140万美元，原因是未履行的与福斯塔蒂尼供应有关的履约义务和与折现的福斯塔蒂尼有关的材料权。

其他许可协议

截至2020年3月31日，相对于2019年第四季度执行的与Aclaris的许可证和合作协议的第一次修正，我们有100万美元的应收账款，其中50万美元是在2020年4月收到的。

在2019年10月，我们与麦迪生签订了两项独家商业和许可证协议，以便在以色列和加拿大为慢性ITP的fostamatinib商业化，根据我们在加拿大的协议，我们收到了500万美元的预付款项。我们说明了根据ASC 606预先付款达成的协议，并在协议开始时确定了以下合并的履约义务：(A)颁发许可证；(B)在加拿大获得ITP中的fostamatinib的监管批准。我们确定500万美元的预付费用是交易价格.然而，根据协议，我们可以选择在六个月内在加拿大购回该产品的所有权利，并在加拿大获得对该产品的指示的监管批准。回购期权使我们无法根据ASC 606将许可证的控制权转让给麦迪生。我们相信，回购条款，如果行使，将要求我们以相当于或超过预先500万美元的金额回购许可证。因此，这一安排被视为一种融资安排。截至2020年3月31日，与这一融资安排有关的应计利息无关紧要。

操作结果

截至2020年3月31日止的三个月

收入

下表汇总了分别占我们总收入10%或10%以上的每个客户和合作伙伴的收入(占总收入的百分比)：

在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月内，与TAVALISSE在美国的销售有关的产品销售，以及自2018年5月推出以来的销售量不断增加。在截至2020年3月31日的三个月内，产品销售增长的主要原因是TAVALISSE销售量比2019年同期增长37%，以及TAVALISSE的销售价格上涨。TAVALISSE已在ITP的激素难治性患者的所有治疗线上开过。它已被越来越广泛的处方和社区医生使用，随着早期使用和持续强劲的再灌装率不断增长。

我们确认本季度报告第一部分第1项所载的本季度报告第10-Q表第一部分所载“精简财务报表说明3”中所述的扣除折扣和折扣后的产品销售。

2020年第一季度合作产生的合同收入为4 310万美元，涉及我们以前在2019年第一季度从Grifols收到的预付费用的收入，以及在欧共体批准欧洲的fostamatinib MAA后，Grifols在2020年第一季度从Grifols收到的里程碑付款。在2019年同期，我们确认合同收入460万美元，主要来自3000万美元的预付费用中的440万美元，这些收入被确认为向Grifols交付许可权时的收入，以及我们的某些研究和开发服务。

我们未来的潜在收入可能包括TAVALISSE的产品销售、我们目前的合作伙伴和我们未来与之签订协议的新合作伙伴的付款(如果有的话)，其时间和数量目前尚不清楚。我们目前无法充分预测冠状病毒大流行对我们产品销售的影响程度。截至2020年3月31日，我们递延的收入为360万美元，在履行与Grifols和Kissei的合作协议规定的剩余业绩义务后，我们将确认这笔收入。

产品销售成本

在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月内，我们分别确认了与我们的产品TAVALISSE有关的15.5万美元和10.7万美元的产品销售成本。在FDA批准之前，制造和相关费用由研发费用支付。因此，这些成本没有资本化，因此，在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月内，产品销售成本没有充分反映出来。我们将继续保持较低的产品销售成本，这不包括在FDA批准之前生产的活性药品的成本，直到我们销售包括新生产的API在内的TAVALISSE。我们预计这将是短期内的情况，因此，我们的产品销售成本将低于我们预期的未来时期。随着我们在未来生产TAVALISSE，我们资产负债表中的库存成本和产品销售成本将增加，反映出生产的全部成本。

研发费用

与2019年同期相比，截至2020年3月31日的三个月的研究和开发费用增加，主要是由于我们在温AIHA进行的第三阶段研究的研究和开发费用增加了500万美元，我们的RIP 1抑制剂项目的第一阶段研究，以及IRAK 1/4抑制剂计划的第一阶段研究，以及顾问和外部服务费用30万美元和与人员有关的费用增加了10万美元，部分被各种第三方费用减少20万美元所抵消。

我们预计，我们在2020年剩余时间内的研究和开发费用将增加，因为我们将继续在我们的第三阶段的活动，温暖的AIHA研究和RIP 1和IRAK 1/4计划。虽然我们的暖AIHA前瞻性研究的绝大多数临床试验地点由于持续流行的冠状病毒而暂时推迟了新病人的登记，但我们预计将继续支付管理研究的费用和与实施远程和虚拟方法的措施有关的费用，包括远程病人监测和其他其他行动路线，以维持我们在温暖的AIHA中的研究。我们目前无法充分预测冠状病毒大流行可能对我们继续开展试验地点、继续治疗已登记参加我们试验的病人、登记和评估新病人、提供研究药物、根据研究协议获得完整的数据点以及对临床研究结果的总体影响，包括时间安排的影响的范围。

我们的研究和开发开支包括与临床和临床试验、科学人员、用品、设备、顾问、赞助的研究、基于库存的补偿和分配的设施费用有关的费用。