BMRN-20200331

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美国

证券交易委员会

华盛顿特区20549

______________________________________

形式10-Q

______________________________________

(第一标记)


☒			依据1934年证券交易所ACT第13或15(D)条提交的季度报告

终了季度2020年3月31日

或


☐			依据1934年证券交易所ACT第13或15(D)条提交的过渡报告

的过渡时期到 .

委员会档案编号：000-26727

______________________________________

BioMarin制药公司.

(其章程所指明的注册人的确切姓名)

______________________________________

特拉华州

68-0397820

(国家或其他司法管辖区)
成立为法团或组织)

(I.R.S.雇主)
(识别号)

林达罗街770号

圣拉斐尔

加利福尼亚

94901

(主要行政办公室地址)

(邮政编码)

(415) 506-6700

(登记人的电话号码包括区号)

______________________________________

根据该法第12(B)条登记的证券：

每一班的职称

交易符号

注册的每个交易所的名称

普通股票面价值0.001美元

BMRN

纳斯达克全球精选市场

______________________________________

用支票标记说明登记人(1)是否已提交1934年“证券交易法”第13条或第15(D)节要求在过去12个月内提交的所有报告(或要求登记人提交此类报告的较短期限)；(2)在过去90天中，该注册人一直受到这类申报要求的限制。是 ☒/.☐

通过检查标记说明注册人是否以电子方式提交了条例S-T(本章第232.405节)规则第四零五条规定提交的每一份交互数据文件(或要求注册人提交此类文件的期限较短)。是 ☒/.☐

通过检查标记表明注册人是大型加速备案者、加速备案者、非加速备案者、较小的报告公司还是新兴的增长公司。见“交易所法”规则12b-2中“大型加速备案者”、“加速申报人”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。

大型加速机

☒

加速机

☐

非加速箱

☐

小型报告公司

☐

新兴成长型公司

☐

如果一家新兴成长型公司，请用支票标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守“外汇法”第13(A)条规定的任何新的或经修订的财务会计准则。☐

用复选标记表明注册人是否是空壳公司(如“交易法”第12b条第2款所界定的)。☐/.☒

只适用于公司发行者：

注明发行人每一类别普通股的流通股数目，截至最迟的切实可行日期：180,836,856普通股，票面价值0.001美元，截至2020年4月20日已发行。

BioMarin制药公司

页

第一部分

财务信息

项目1.

财务报表

截至2020年3月31日(未经审计)和2019年12月31日的合并资产负债表

截至2020年3月31日和2019年3月31日的综合收入(亏损)综合报表(未经审计)

截至2020年3月31日和2019年3月31日的股东权益合并报表(未经审计)

截至2020年3月31日和2019年3月31日的现金流动合并报表(未经审计)

精简合并财务报表附注(未经审计)

项目2.

管理层对财务状况及经营成果的探讨与分析

项目3.

市场风险的定量和定性披露

项目4.

管制和程序

第二部分。

其他资料

项目1.

法律程序

项目1A。

危险因素

项目2.

未登记的股本证券出售和收益的使用

项目3.

高级证券违约

项目4.

矿山安全披露

项目5.

其他资料

项目6.

展品

签名

除非上下文另有建议，本季度报告表10-Q中提到的“BioMarin”、“Company”、“we”、“us”和“Our”指的是BioMarin制药公司。以及在适当情况下，全资拥有的附属公司。

毕马林^®布里努拉^®库文^®，Naglazyz^®Palynziq^®和维米齐姆^®是我们的注册商标。阿杜拉齐姆^®是BioMarin/GenzyLLC的注册商标。本报告中出现的所有其他品牌和服务标记、商标和其他商标均属于其各自所有者的财产。

前瞻性陈述

本季度报告表10-Q载有证券法定义的前瞻性报表.这些表述中有许多可以通过使用“相信”、“预期”、“打算”、“预期”、“计划”、“可能”、“将”、“可能”、“会”、“项目”、“继续”、“估计”、“潜在”、“机会”或这些术语的负面表达等术语来识别。我们的实际结果或经验可能与前瞻性声明大不相同。可能导致或导致这些差异的因素包括“风险因素”中讨论的因素，本季度报告关于表10-Q的第二部分第1A项，以及本季度报告中关于表10-Q的其他部分提供的信息，以及我们于2020年2月27日向证券交易委员会(SEC)提交的截至2019年12月31日的年度表10-K的年度报告。在作出投资决定之前，你应该仔细考虑这些信息。

你不应该过分依赖于这类前瞻性声明，因为它们只在发表之日发表。这些前瞻性陈述基于公司管理层的信念和假设，基于管理层目前掌握的信息，并应与公司今后可能发布的任何书面或口头前瞻性陈述以及公司已作出和可能作出的其他警告声明相联系。除法律规定外，公司不承担任何义务，在提交本季度10-Q表报告后，公开发布对这些前瞻性报表的任何修改，以反映以后发生的事件或情况或意外事件的发生。

关于公司财务状况和经营结果的讨论，应结合本季度报告表10-Q所载的公司精简的合并财务报表及其相关说明一并阅读。

第一部分财务资料

第1项.财务报表

BioMarin制药公司

压缩合并资产负债表

2020年3月31日及2019年12月31日

(单位：千，份额除外)


	三月三十一日， 2020		(一九二零九年十二月三十一日)⁽¹⁾
资产	(未经审计)
流动资产：
现金和现金等价物	$	476,632	$	437,446
短期投资	381,764		316,361
应收账款净额	396,384		377,404
盘存	705,652		680,275
其他流动资产	155,817		130,657
流动资产总额	2,116,249		1,942,143
非流动资产：
长期投资	290,796		411,978
不动产、厂房和设备，净额	1,009,972		1,010,868
无形资产，净额	443,717		456,580
善意	196,199		197,039
递延税款资产	539,990		549,422
其他资产	125,918		122,009
总资产	$	4,722,841	$	4,690,039
负债和股东权益
流动负债：
应付帐款和应计负债	$	454,506	$	570,621
短期可转换债务净额	365,964		361,882
流动负债总额	820,470		932,503

非流动负债：
长期可转换债务净额	486,713		486,238
长期或有考虑	50,524		50,793
其他长期负债	125,172		98,124
负债总额	1,482,879		1,567,658
股东权益：
普通股，美元0.001票面价值：500,000,000授权的股份；180,761,969和179,383,114分别发行和发行的股票。	181		180
额外已付资本	4,854,814		4,832,707
非合格递延薪酬计划(NQDC)持有的公司普通股	(9,832)		(9,961)
累计其他综合收入	34,127		20,164
累积赤字	(1,639,328)		(1,720,709)
股东权益总额	3,239,962		3,122,381
负债和股东权益共计	$	4,722,841	$	4,690,039

(1)2019年12月31日的余额是根据该公司截至2019年12月31日的年度报告10-K表中所载经审计的综合财务报表得出的，该报表于2020年2月27日提交给证券交易委员会。

所附附注是这些精简的综合财务报表的组成部分。

BioMarin制药公司

综合收入(损失)汇总表

截至2020年3月31日和2019年3月31日止的三个月

(单位：千，但每股数额除外)

(未经审计)


	三个月结束三月三十一日，
	2020		2019
收入：
产品净收入	$	489,043	$	394,483
特许权使用费和其他收入	13,026		6,262
总收入	502,069		400,745
业务费用：
销售成本	111,374		89,182
研发	142,257		183,591
销售、一般和行政	187,295		162,158
无形资产摊销和或有考虑	15,677		19,765
出售非金融资产的收益	(59,495)		—
业务费用共计	397,108		454,696
业务收入(损失)	104,961		(53,951)

生物Marin/GenzymeLLC损失中的权益	(77)		(185)
利息收入	5,244		6,298
利息费用	(6,915)		(6,727)
其他收入(费用)，净额	(1,861)		1,608
所得税前收入(损失)	101,352		(52,957)
所得税准备金	19,971		3,516
净收入(损失)	$	81,381	$	(56,473)
基本每股净收入(亏损)	$	0.45	$	(0.32)
每股净收益(亏损)，稀释后	$	0.44	$	(0.32)
加权平均普通股流通，基本	179,898		178,271
已发行、稀释的加权平均普通股	187,163		178,271

综合收入(损失)	$	95,344	$	(41,950)

所附附注是这些精简的综合财务报表的组成部分。

BioMarin制药公司

股东权益汇总表

截至2020年3月31日和2019年3月31日止的三个月

(单位：千)

(未经审计)


	三个月结束三月三十一日，
	2020		2019

普通股股份，期初余额⁽¹⁾	179,838		178,253
股权激励计划下的发行	924		780
普通股股份，期末余额	180,762		179,033

股东权益、期初余额共计⁽¹⁾	$	3,122,381	$	2,967,940
普通股：
期初余额⁽¹⁾	180		178
股权激励计划下的发行，扣除税收	1		1
期末余额	181		179
额外已付资本：
期初余额⁽¹⁾	4,832,707		4,669,926
股权激励计划下的发行，扣除税收	(24,227)		(28,732)
股票补偿	46,463		41,706
NQDC持有的普通股	(129)		—

期末余额	4,854,814		4,682,900
NQDC持有的公司普通股：
期初余额⁽¹⁾	(9,961)		(13,301)
NQDC持有的普通股	129		389

期末余额	(9,832)		(12,912)
累计其他综合收入：
期初余额⁽¹⁾	20,164		5,271

其他综合收入	13,963		14,523
期末余额	34,127		19,794
累积赤字：
期初余额⁽¹⁾	(1,720,709)		(1,694,134)
会计原则变化的影响	—		(2,727)
净收入(损失)	81,381		(56,473)
期末余额	(1,639,328)		(1,753,334)
股东权益总额，期末余额	$	3,239,962	$	2,936,627

(1)期初余额分别来自公司截至2019年12月31日、2019年12月31日和2018年12月31日的年度报告中所载的经审计的合并财务报表，这些报表分别于2020年2月27日提交给美国证交会。

所附附注是这些精简的综合财务报表的组成部分。

BioMarin制药公司

合并现金流量表

截至2020年3月31日和2019年3月31日止的三个月

(单位：千)

(未经审计)


	三个月结束三月三十一日，
	2020		2019
业务活动现金流量：
净收入(损失)	$	81,381	$	(56,473)
调整数，将净损失与用于业务活动的现金净额对账：
折旧和摊销	25,964		22,427
非现金利息费用	4,618		4,409
(增值贴现)投资溢价的摊销	60		(891)
股票补偿	46,994		42,761
出售非金融资产的收益	(59,495)		—
递延所得税	10,603		(704)
未实现外汇(收益)损失	9,400		(419)
或有代价公允价值的非现金变化	(4)		12,260
其他	(383)		(19)
经营资产和负债的变化：
应收账款净额	(31,898)		(51,690)
盘存	(20,706)		1,735
其他流动资产	8,302		10,112
其他资产	(441)		2,220
应付帐款和应计负债	(94,733)		(42,070)
其他长期负债	5,144		1,474
用于业务活动的现金净额	(15,194)		(54,868)
投资活动的现金流量：
购置不动产、厂房和设备	(40,554)		(28,756)
到期和出售投资	94,701		219,894
购买可供出售的证券	(40,104)		(239,843)
出售非金融资产的收益	67,159		—
购置无形资产	(3,463)		(1,706)
其他	(335)		(68)
投资活动(用于)提供的现金净额	77,404		(50,479)
来自筹资活动的现金流量：
根据股权奖励计划行使奖励的收益	10,116		5,798
与股权净结算有关的税款	(28,844)		(30,105)


融资租赁本金偿还	(943)		(674)
用于筹资活动的现金净额	(19,671)		(24,981)
汇率变动对现金的影响	(3,353)		715
现金和现金等价物净增(减少)额	39,186		(129,613)
现金和现金等价物：
期初	$	437,446	$	493,982
期末	$	476,632	$	364,369
补充现金流量披露：
支付所得税的现金	$	2,267	$	906
支付利息的现金	$	1,403	$	1,483
非现金投资和融资活动的补充现金流量披露：
与固定资产有关的应付账款和应计负债减少	$	(19,927)	$	(3,502)

所附附注是这些精简的综合财务报表的组成部分。

BioMarin制药公司

精简合并财务报表附注

(单位：千美元，每股金额或其他披露除外)

(1) 业务性质

BioMarin制药公司(该公司)是一家全球性的生物技术公司，为严重和危及生命的罕见疾病和医疗条件患者开发和商业化创新疗法。该公司选择的疾病和条件的产品候选人，代表一个重大的未满足的医疗需求，有充分了解的生物学，并提供了一个机会成为第一市场或提供重大利益的现有产品。该公司的投资组合包括几种商业疗法和多种临床和临床前产品候选。

该公司预计将继续为超出其经营活动范围的未来现金需求提供资金，主要通过其目前的现金、现金等价物和投资，以及通过债务或股权发行、商业借贷或与公司合作伙伴的合作协议获得的收益。如果公司选择增加其在开发项目上的支出，大大超过目前的长期计划，或进入潜在的许可证和其他补充技术、产品或公司的收购，公司可能需要额外的资本。

(2) 提出依据

所附的精简合并财务报表是根据美国(美国)编制的。普遍接受的会计原则(美国公认会计原则)和美国证交会关于10-Q表季度报告的规则和条例，不包括美国GAAP要求的完整财务报表所需的所有信息和附注披露，尽管该公司认为此处披露的信息足以确保所提供的信息不具有误导性。因此，精简的合并财务报表应与2019年12月31日终了财政年度的合并财务报表及其附注一并阅读，这些报表载于公司关于表10-K的年度报告中。截至2020年3月31日的三个月的业务结果不一定表明2020年12月31日终了的财政年度或任何其他期间的预期结果。

2020年1月1日，该公司通过了财务会计准则委员会(FASB)会计准则更新(ASU)第2016-13号，金融工具-信用损失：金融工具信用损失的计量(ASU 2016-13)，经修正，采用经修改的回顾性方法。该标准修订了以摊销成本计量的金融资产信用损失的计量和记录指南，将发生损失模型改为预期损失模型。这一新标准还要求，与可供出售的债务证券有关的信贷损失，应通过净收入而不是通过减少当前非临时减值模式下的账面金额，作为备抵入账。从2020年1月1日开始的报告期结果按ASU 2016-13列报，本标准的采用对公司的财务报表没有任何影响。

美国公认会计准则要求管理层作出影响精简综合财务报表和所附披露中所报告数额的估计和假设。虽然这些估计是基于管理层对公司未来可能采取的当前事件和行动的最佳了解，但实际结果可能与这些估计不同。精简的合并财务报表反映了管理层认为为公平列报这些中期结果所必需的所有正常、经常性的调整。新的冠状病毒疾病(称为冠状病毒)大流行将直接或间接地影响公司的业务、经营结果和财务状况，包括收入、费用、储备和津贴、制造、临床试验以及研究和开发成本，这将取决于目前高度不确定的未来发展。随着事件的继续发展和更多的信息的提供，公司的估计在未来可能会发生重大的变化。

管理层在提交本季度10-Q表的报告之日对公司的活动进行了评估，并得出结论认为，在提交这份10-Q表季度报告之前，没有在资产负债表日期之后发生的需要在精简的合并财务报表中予以确认或披露的后续事件或交易。

(3) 重要会计政策摘要

除下文详述外，在截至2020年3月31日的三个月内，公司的重大会计政策与附注3所披露的重大会计政策相比，没有发生重大变化重大会计政策已列入公司截至2019年12月31日的10-K报表年度报告.

有价证券

公司在购买时确定其债务和股权证券投资的适当分类，并在每个报告期重新评估这类指定。该公司将其债务和权益证券分类为

BioMarin制药公司

精简合并财务报表附注-(续)

(单位：千美元，每股金额或其他披露除外)

根据每种票据的基本合同到期日及其在当前业务中使用的可得性，作为短期或长期投资购买时的原始到期时间大于三个月。可供出售的债务证券按公允市场价值入账，未实现损益包括在公司综合资产负债表上的其他综合收益(AOCI)中，但据信与信贷损失有关的未实现损失除外，如果有的话，这些损失是通过减值期间的收益确认的。减值评估按每个报告期的个别安保级别进行。当投资的公允价值低于资产负债表日的成本时，确定减值是否与信贷损失有关，如果是的话，减值中与信贷损失有关的部分通过净收入记作备抵。

(4) 最近的会计声明

除注2所述外-提出依据在截至2020年3月31日的三个月内，公司没有通过新的会计公告，也没有FASB发布新的会计公告，相比之下，公司在2019年12月31日终了年度的年度报告10-K表附注4中所述的最新会计声明，公司认为对公司具有重要意义或潜在意义。

(5) 金融工具

在2020年3月31日和2019年12月31日，所有有价证券都被归类为可供出售的证券.

下表按重要投资类别列出公司在所述期间的现金、现金等价物和可供出售的证券：


	2020年3月31日
	摊销成本		毛额未实现收益		毛额未实现损失		总公允价值		现金及现金等价物		短期内适销对路证券⁽¹⁾		长期适销对路证券⁽²⁾
第1级：
现金	$	287,756	$	—	$	—	$	287,756	$	287,756	$	—	$	—

2级：
货币市场工具	188,876		—		—		188,876		188,876		—		—
公司债务证券	475,439		1,450		(1,888)		475,001		—		286,894		188,107
美国政府机构证券	181,818		3,561				185,379		—		92,597		92,782
资产支持证券	11,454		59		(33)		11,480		—		2,273		9,207
外国和其他	549		152		(1)		700		—				700
小计	858,136		5,222		(1,922)		861,436		188,876		381,764		290,796
共计	$	1,145,892	$	5,222	$	(1,922)	$	1,149,192	$	476,632	$	381,764	$	290,796

(一)将公司的短期有价证券变现一年或者更少。

(二)将公司的长期有价证券变现一和五年.

截至2020年3月31日，该公司有能力和意向持有所有处于未变现亏损状态的投资，直至到期或恢复。该公司在确定公允价值相对于账面价值的下降与信用损失无关时，考虑了公允价值低于摊销成本价的程度、与证券行业和地理、支付结构和历史具体相关的条件以及评级(如果有的话)的变化。

BioMarin制药公司

精简合并财务报表附注-(续)

(单位：千美元，每股金额或其他披露除外)


	(一九二零九年十二月三十一日)
	摊销成本		毛额未实现收益		毛额未实现损失		总公允价值		现金及现金等价物		短期内适销对路证券⁽¹⁾		长期适销对路证券⁽²⁾
第1级：
现金	$	259,347	$	—	$	—	$	259,347	$	259,347	$	—	$	—

2级：
货币市场工具	173,100		—		—		173,100		173,100		—		—
公司债务证券	518,523		3,575		(12)		522,086		—		233,294		288,792

美国政府机构证券	209,633		993		(67)		210,559		4,999		83,067		122,493
外国和其他	549		145		(1)		693		—		—		693
小计	901,805		4,713		(80)		906,438		178,099		316,361		411,978
共计	$	1,161,152	$	4,713	$	(80)	$	1,165,785	$	437,446	$	316,361	$	411,978

(一)将公司的短期有价证券变现一年或者更少。

(二)将公司的长期有价证券变现一和五年.

公司三对非有价证券的投资，使用不可观测的估值投入来衡量，这些投入是在非经常性的基础上重新计量的，这些投资被统称为战略投资。截至2020年3月31日和2019年12月31日，该公司战略投资的公允价值为美元6.2每个时期的百万。这些投资记录在公司精简的综合资产负债表中的其他资产中。

(6) 商誉和无形资产

无形资产包括：


	三月三十一日， 2020		十二月三十一日， 2019
无形资产：
有限寿命无形资产	$	623,972	$	652,734
累计摊销	(180,255)		(196,154)
净账面价值	$	443,717	$	456,580

在2020年1月，该公司完成了将全球范围内用于治疗Lambert-Eaton肌无力综合症的商业产品Firdapse出售给第三方的交易，以换取一次性现金付款$。67.2百万美元再加上剩余的版税。根据协议条款，公司同意在交易结束后的12个月内向第三方采购商提供某些过渡服务，如客户销售和支持。在2020年第一季度，该公司确认税前净利为$59.5百万美元与出售Firdapse知识产权和现有库存有关。此外，该公司还确认了一美元0.8百万元降至商誉及处置$32.2百万无形资产，包括相关的累计摊销美元31.6百万美元，这是由于富达普的销售。

BioMarin制药公司

精简合并财务报表附注-(续)

(单位：千美元，每股金额或其他披露除外)

(7)财产、厂房和设备

不动产、厂场和设备网由以下部分组成：


	三月三十一日， 2020		十二月三十一日， 2019
建筑物和改善	$	727,272	$	725,906
制造和实验室设备	376,035		366,951
计算机硬件和软件	170,132		167,554
租赁改良	51,323		51,324
家具和设备	38,124		38,569
土地改良	7,349		7,349
土地	90,418		90,418
在建工程	119,328		111,897
	1,579,981		1,559,968
累计折旧	(570,009)		(549,100)
不动产、厂房和设备共计，净额	$	1,009,972	$	1,010,868

在建工程余额主要包括与该公司在加利福尼亚州马林县和爱尔兰尚巴利的设施的重大在建项目有关的费用。

截至2020年3月31日和2019年3月31日止的三个月的折旧费用为美元。21.5百万美元21.4分别为百万美元11.2百万美元6.5百万美元分别资本化为库存。

(8) 补充资产负债表信息

清单包括以下内容：


	三月三十一日， 2020		十二月三十一日， 2019
原料	$	82,207	$	74,442
在制品	371,963		349,978
成品	251,482		255,855
总库存	$	705,652	$	680,275

截至2020年3月31日的库存，包括与生产有关的生产成本-伐辛科基因roxparvovec库存总额为$。52.5百万Valoctocogene roxparvovc是治疗严重血友病A的一种研究基因治疗产品，该公司必须获得适用的监管机构的市场批准，才能将valoctocogene roxparvovc库存出售。该公司认为，与最终批准用于商业销售的伐辛科基因罗克福维奇的最终管制有关的所有重大不确定性都已大大减少。考虑到了若干因素，包括药物开发进程的现状、潜在产品候选人的关键临床试验结果、在提交监管申请之前与相关监管当局举行会议的结果、历史经验以及批准过程中的潜在障碍，如产品安全或功效以及商业化和市场趋势。如果未获得监管机构的批准，与生产伐辛酸异丙交酯的生产相关的成本将由研究与开发(R&D)支付。

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未经审计的精简合并财务报表附注

(单位：千美元，每股金额或其他披露除外)

应付帐款和应计负债包括：


	三月三十一日， 2020		(一九二零九年十二月三十一日)
应付帐款和应计业务费用	$	235,163	$	240,981
应计补偿费用	95,148		192,467
应付应计回扣	63,917		57,163
应付应计版税	20,331		30,797
递延收入	7,889		13,037
应付增值税	8,444		8,395
远期外汇合约	7,675		10,448
租赁负债	10,401		10,700
其他	5,538		6,633
应付帐款和应计负债共计	$	454,506	$	570,621

(9) 公允价值计量

公司按照附注3所述政策以公允价值计量某些金融资产和负债-重大会计政策已列入公司截至2019年12月31日的10-K报表年度报告.

下表列出了截至2020年3月31日和2019年12月31日的按公允价值分类的金融资产和负债公允价值等级，这些资产和负债在本精简合并财务报表中其他地方未披露，这些资产和负债是定期重新计量的，分别为2020年3月31日和2019年12月31日。不截至2020年3月31日，按活跃市场对相同资产(一级)的报价重新计量的金融资产或负债。


	2020年3月31日公允价值计量
		重大其他可观察投入 (第2级)		显着看不见投入 (三级)		共计
资产：
其他流动资产：
NQDC计划资产		$	367	$	—	$	367

其他资产：
NQDC计划资产		14,917		—		14,917
限制投资⁽¹⁾		4,554		—		4,554
其他资产共计		19,471		—		19,471
总资产		$	19,838	$	—	$	19,838
负债：
流动负债：
NQDC计划负债		$	367	$	—	$	367


其他长期负债：
NQDC计划负债		14,917		—		14,917
或有考虑		—		50,524		50,524
其他长期负债共计		14,917		50,524		65,441
负债总额		$	15,284	$	50,524	$	65,808

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精简合并财务报表附注-(续)

(单位：千美元，每股金额或其他披露除外)


	2019年12月31日的公允价值计量
	重大其他可观察投入 (第2级)		显着看不见投入 (三级)		共计
资产：
其他流动资产：
NQDC计划资产	$	1,177	$	—	$	1,177


其他资产：
NQDC计划资产	16,288		—		16,288
限制投资⁽¹⁾	3,168		—		3,168

其他资产共计	19,456		—		19,456
总资产	$	20,633	$	—	$	20,633
负债：
流动负债：
NQDC计划负债	$	1,177	$	—	$	1,177


其他长期负债：
NQDC计划负债	16,288		—		16,288
或有考虑	—		50,793		50,793
其他长期负债共计	16,288		50,793		67,081
负债总额	$	17,465	$	50,793	$	68,258

(1)2020年3月31日和2019年12月31日的限制性投资保证了公司根据某些商业协议获得的不可撤销的备用信用证。

在截至2020年3月31日的三个月内，没有任何水平之间的转移。下表为前滚的或有考虑因素。


2019年12月31日的或有考虑	$	50,793
或有代价公允价值的变化	(4)
以欧元计价的或有购置的外汇重估考虑	(265)
2020年3月31日的或有考虑	$	50,524

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精简合并财务报表附注-(续)

(单位：千美元，每股金额或其他披露除外)

(10) 衍生工具与套期保值策略

本公司使用远期外汇合约(远期合约)对冲因外币汇率可能变动而引起的某些业务风险。这种风险敞口是由于该公司预测的部分收入和业务费用是以美元以外的货币，主要是欧元计价的。本公司将其中某些远期合同指定为套期保值工具，并订立被视为经济套期保值工具的远期合同。无论是指定的还是未指定的，这些远期合同防止因产品收入、特许权使用费收入、业务费用以及以美元以外货币指定的资产或负债头寸所造成的预测外币现金流量减少。为了得到套期保值会计处理，现金流量套期保值必须非常有效地抵消预期的未来现金流量在对冲交易中的变化。本公司不为交易或投机目的持有或发行衍生工具。该公司通过远期合约对冲其预期外汇收入价值下降的最长时间是2023年3月。

下表汇总了截至2020年3月31日公司指定为套期保值工具的衍生品(名义金额(百万))：


外汇合同	数目合同	集合概念数额在外币	成熟期
购买：
欧元	137	165.4	2020年4月-2023年3月
出售：
澳元	36	12.8	2020年4月-2021年3月
加元	50	41.2	2020年4月-2021年3月
哥伦比亚比索	27	93,150.0	2020年4月-2021年3月
欧元	374	605.3	2020年4月-2023年3月
挪威克朗	36	82.0	2020年4月-2021年3月
共计	660

下表汇总了截至2020年3月31日未被指定为套期保值工具的公司衍生工具(名义金额以百万计)：

外汇合同

数目
合同

集合概念
数额在
外币

成熟期

购买：

欧元

4.1

2020年6月

英镑

8.3

2020年6月

出售：

哥伦比亚比索

49,800.0

2020年6月

卢布

1,055.0

2020年6月

共计

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精简合并财务报表附注-(续)

(单位：千美元，每股金额或其他披露除外)

按公允价值等级划分的公司衍生产品的公允价值账面金额如下：


资产负债表定位	2020年3月31日		(一九二零九年十二月三十一日)
指定为对冲工具的衍生品：
资产衍生工具-二级⁽¹⁾
其他流动资产	$	30,077	$	19,584
其他资产	16,984		13,539
小计	$	47,061	$	33,123

负债衍生工具-二级⁽¹⁾
应付帐款及应计负债	$	7,522	$	8,184
其他长期负债	5,790		5,493
小计	$	13,312	$	13,677

未指定为对冲工具的衍生品：
资产衍生工具-二级⁽¹⁾
其他流动资产	$	200	$	469


负债衍生工具-二级⁽¹⁾
应付帐款及应计负债	$	153	$	2,264



衍生工具资产总额	$	47,261	$	33,592
衍生工具负债总额	$	13,465	$	15,941

(1)对公允价值计量的进一步讨论，见注3-重要会计政策摘要已列入公司截至2019年12月31日的10-K报表年度报告.

下表汇总了公司衍生产品损益对所述期间综合收入(亏损)汇总报表的影响。


	三个月结束
指定为现金流对冲工具的衍生工具	2020年3月31日		(一九二零九年三月三十一日)
其他综合收入中确认的损益数额	$	19,630	$	12,825


	三个月结束
	2020年3月31日						(一九二零九年三月三十一日)
指定为现金流对冲工具的衍生工具			现金流量套期保值收益(损失) 重新分类为收入				现金流量套期保值收益(损失) 重新分类为收入

公布的产品净收入	$	489,043	$	6,329	$	394,483	$	695
报告的业务费用	$	397,108	$	(1,673)	$	454,696	$	271

未指定为套期保值工具的衍生工具			收益(亏损)				收益(亏损)
营业费用			$	3,809			$	(2,978)

截至2020年3月31日，该公司预计将对未实现收益美元进行重新分类21.0从AOCI到收益的百万，因为预测的收入和运营费用交易发生在未来12个月。

BioMarin制药公司

精简合并财务报表附注-(续)

(单位：千美元，每股金额或其他披露除外)

该公司面临其衍生产品的交易对手信用风险。公司已建立并维持严格的对手方信用准则，并与投资级别或更高的金融机构签订对冲协议，以尽量减少公司对潜在违约的风险敞口。本公司无须根据本协议担保抵押品。

(11) 租赁

下表列出截至2020年3月31日公司的资产及租赁负债：


租赁分类	分类	三月三十一日， 2020		十二月三十一日， 2019
资产：
操作	其他资产	$	49,116	$	49,045
融资	其他资产	9,703		10,389
ROU资产总额		$	58,819	$	59,434
负债：
目前：
操作	应付帐款和应计负债	$	7,114	$	7,451
融资	应付帐款和应计负债	3,287		3,249
非当前：
操作	其他长期负债	44,529		44,092
融资	其他长期负债	5,844		6,708
租赁负债总额		$	60,774	$	61,500

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精简合并财务报表附注-(续)

(单位：千美元，每股金额或其他披露除外)

截至2020年3月31日的租赁负债到期日按财政年度分列如下：


租赁负债到期日	操作		融资		共计
2020年剩余时间	$	8,814	$	2,763	$	11,577
2021	9,441		3,070		12,511
2022	8,749		2,339		11,088
2023	7,805		1,749		9,554
2024	5,995		—		5,995
此后	22,044		—		22,044
租赁付款总额	62,848		9,921		72,769
减：利息	(11,205)		(790)		(11,995)
租赁负债现值	$	51,643	$	9,131	$	60,774


		三个月结束三月三十一日，
租赁成本	分类	2020		2019
操作⁽¹⁾	营业费用	$	2,748	$	3,080
筹资：
摊销	营业费用	707		607
利息费用	营业费用	125		161
租赁费用共计		$	3,580	$	3,848

(1)包括短期租约和可变租赁费用，两者在所述期间都不是实质性的。


	三个月结束三月三十一日，
其他资料	2020		2019
加权平均剩余租赁期限(以年份为单位)：
经营租赁	7.6		7.8
融资租赁	3.1		4.0

加权平均贴现率：
经营租赁	5.1	%	5.2	%
融资租赁	5.3	%	5.4	%

不经营租赁预计将于2020年剩余时间开始。


	三个月结束三月三十一日，
补充现金流信息	2020		2019
为计算租赁负债所包括的数额支付的现金：
用于业务活动的现金：
经营租赁	$	1,440	$	1,600
融资租赁	$	127	$	161
用于筹资活动的现金：
融资租赁	$	823	$	674
以租赁债务换取的ROU资产：
经营租赁	$	2,427	$	19
融资租赁	$	27	$	68

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精简合并财务报表附注-(续)

(单位：千美元，每股金额或其他披露除外)

(12) 债务

可转换票据

截至2020年3月31日，该公司有未发行的固定利率债券，期限不同，未贴现的本金总额为美元。870.0百万(合计为“说明”)。债券是高级次级可转换债券，每半年支付一次利息.下表汇总了有关公司可转换债务的信息：


	三月三十一日， 2020		十二月三十一日， 2019
1.50高级附属可转换债券应于2020年10月到期的百分比(2020年票据)	$	374,993	$	374,993
未摊销折扣	(8,322)		(12,078)
未摊销递延发行费用	(707)		(1,033)
应于2020年到期的可转换债券，净额⁽¹⁾	365,964		361,882

0.599高级附属可转换债券于2024年8月到期的百分比(2024年债券)	495,000		495,000
未摊销折扣	(6,179)		(6,533)
未摊销递延发行费用	(2,108)		(2,229)
2024年到期的可转换债券，净额	486,713		486,238

可转换债务总额，净额	$	852,677	$	848,120

固定利率可转债公允价值⁽²⁾:
可转换债券应于2020年10月到期	401,081		405,679
应于2024年8月到期的可转换债券	513,147		521,839
固定利率可转债公允价值总额	$	914,228	$	927,518

(1)2020年票据自2020年10月到期以来一直列为流动负债。

(2)公司固定利率可转换债券的公允价值以公开市场交易为基础，在公允价值等级中被列为一级。关于公允价值计量的其他讨论，见注3-重要会计政策摘要已列入公司截至2019年12月31日的10-K报表年度报告.

公司可转换债务的利息费用包括：


	三个月结束三月三十一日，
	2020		2019
息票利息费用	$	2,172	$	2,157
发债成本摊销	508		507
可转换票据折价的累积	4,110		3,902
可转换债务利息费用总额	$	6,790	$	6,566

见注13-债务在公司截至2019年12月31日的年度表10-K年度报告中，要求提供与公司可转换债务有关的补充信息。

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(单位：千美元，每股金额或其他披露除外)

循环信贷贷款

2018年10月，该公司进入了最高为美元的无担保循环信贷工具。200.0百万(2018年信贷机制)。2018年信贷贷款机制包括一个信用证分机制和一个周转线贷款分机制，旨在为持续不断的周转资金需求和其他一般公司目的提供资金。2018年信贷安排下的借款应按公司选择的利率，利率等于(A)libor利率(但如果libor低于零，则在2018年信贷安排中应被视为零)，或libor后续利率，另加一个适用的保证金，范围从2018年信贷安排。1.00%1.95年率，根据公司的净杠杆率和最近两个季度计量期间的利息、税收、折旧和摊销前收益(EBITDA)计算，或(B)基准利率，一般为最优惠贷款利率，另加适用的保证金，从0.00%0.95%，根据公司的净杠杆率和EBITDA为最近两个最近结束的四个季度的衡量期。未支取款项须缴付的承担费用范围为0.15%0.35根据公司的净杠杆率和EBITDA对最近两个最近结束的四个季度的计量期间的年率。该公司在信贷机制下的义务由其直接子公司加利福尼亚公司中心收购有限责任公司担保，而这些义务今后可能会由其他一些重要的国内子公司来保证。2018年信贷安排将于2021年10月19日到期，届时所有未清款项都将到期并应支付，但如果至少为美元，则不在此限。100.0截至2020年8月1日，2020年债券的本金总额仍有100万美元未清，而且某些其他条件尚未得到满足，该公司可能需要在2020年8月1日偿还2018年信贷贷款机制下的所有借款。公司花费了大约$1.0百万发行成本，将在2018年信贷机制期间作为利息费用摊销。2018年信贷贷款机制包含金融契约，要求该公司维持最低利率和最低流动性要求。截至2020年3月31日和2019年12月31日，不因使用2018年信贷机制而应缴的未付款项或任何用途。截至2020年3月31日，该公司及其作为担保人的某些子公司遵守了所有契约。

(13) 累计其他综合收入

下表汇总了从AOCI重新分类的金额及其对公司截至2020年3月31日和2019年3月31日的精简综合收入(损失)综合报表的影响。


	浓缩合并综合损益表分类	三个月结束三月三十一日，
				2020			2019
现金流量套期保值的损益：
远期合同	产品净收入	$	6,329		$	695
远期合同	营业费用	(1,673)			271
现金流量套期保值的总收益(损失)		$	4,656		$	966

下表汇总了AOCI各组成部分累计余额的变化，包括截至2020年3月31日和2019年3月31日三个月内其他综合收入(损失)和从AOCI改叙的情况。


	截至2020年3月31日止的三个月
	未实现收益现金(损失) 流边		未实现收益 (损失) 可供出售债务证券		其他		共计
2019年12月31日Aoci结余	$	16,614	$	3,565	$	(15)	$	20,164
其他综合收入(损失) 再分类	19,630		(1,334)		15		18,311
减：从AOCI重新分类的净收益(损失)	4,656				—		4,656
税收效应	—		308		—		308
当期其他综合收入净额(亏损)	14,974		(1,026)		15		13,963
2020年3月31日Aoci余额	$	31,588	$	2,539	$	—	$	34,127

BioMarin制药公司

精简合并财务报表附注-(续)

(单位：千美元，每股金额或其他披露除外)


	截至2019年3月31日止的三个月
	未实现收益现金(损失) 流边		未实现收益 (损失) 可供出售债务证券		其他		共计
2018年12月31日Aoci余额	$	7,201	$	(1,917)	$	(13)	$	5,271
其他综合收入(损失) 再分类	12,825		3,455		(1)		16,279
减：从AOCI重新分类的收益(损失)	966		—		—		966
税收效应	—		(790)		—		(790)
当期其他综合收入净额(亏损)	11,859		2,665		(1)		14,523
2019年3月31日Aoci结余	$	19,060	$	748	$	(14)	$	19,794

(14) 收入、信贷集中和地理信息

该公司在一商业部门，主要集中于为严重和危及生命的罕见疾病和医疗条件的人开发和商业化创新疗法。公司认为，在产品净收入超过综合净产品收入10%的地区，存在收入集中风险。如果公司在各自地区的销售遇到困难，公司的净产品收入集中在以下地区可能会对公司的收入和经营结果产生重大的不利影响。

下表按地理区域分列了外部客户和合作伙伴的总收入。按地理区域划分的净产品收入是根据该公司的商业产品的病人位置计算的，但Aldurazyme除外，该公司专门出售给了赛诺菲公司的全资子公司，该公司在世界各地销售aldurazyme。Aldurazyme公司的收入包括在美国地区，因为这笔交易是与总部设在美国的基因酶进行的。


	三个月结束三月三十一日，
	2020		2019
按地理区域分列的收入总额：
美国	$	244,172	$	190,936
欧洲	145,036		124,539
拉丁美洲	59,924		33,839
世界其他地方	52,937		51,431
总收入	$	502,069	$	400,745

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精简合并财务报表附注-(续)

(单位：千美元，每股金额或其他披露除外)

下表按产品分列产品收入净额。


	三个月结束三月三十一日，
	2020		2019
按产品分列的产品收入净额：
忍冬	$	23,970	$	12,180
费达普	1,288		5,112
库文	122,028		106,924
纳格拉酶	114,256		86,927
帕林齐克	34,632		12,272
维米津	137,203		125,801
公司销售的产品净收入总额	$	433,377	$	349,216
基因酶营销Aldurazyme产品净收入	55,666		45,267
产品净收入总额	$	489,043	$	394,483

下表根据该公司直接销售的产品的病人位置和Genzyz销售的Aldurazyme的全球销售情况，分列了产品的净收入总额。


	三个月结束三月三十一日，
	2020		2019
美国	$	181,671	$	144,285
欧洲	140,851		123,085
拉丁美洲	59,924		33,840
世界其他地方	50,931		48,006
公司销售的产品净收入总额	433,377		349,216
基因酶营销Aldurazyme产品净收入	55,666		45,267
产品净收入总额	$	489,043	$	394,483

下表显示了该公司在所述期间内分配给公司最大客户的净产品收入总额中所占的百分比。


	三个月结束三月三十一日，
	2020		2019
客户A	13	%	18	%
客户B	12	%	11	%
客户C	11	%	12	%
客户D	11	%	11	%
共计	47	%	52	%

在合并的基础上，两个客户入账。29%和14与2019年12月31日相比，分别占2020年3月31日应收账款余额的百分比。24%和16分别占应收账款余额的百分比。截至2020年3月31日和2019年12月31日，Genzyz的应收账款余额包括$86.5百万美元60.2分别有百万未开票的应收账款，这些应收账款将在Genzyz销售产品时支付给本公司。公司不要求客户提供抵押品，但对客户的财务状况进行定期信用评估，并要求在某些情况下立即付款。

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(单位：千美元，每股金额或其他披露除外)

冠状病毒的爆发将继续影响世界各地的经济和商业。尽管该公司没有看到对其2020年第一季度的净产品收入或整体业务运营产生重大影响，但冠状病毒(或任何未来的大流行)对其运作的所有方面以及这种影响的持续时间的持续影响都是高度不确定和难以预测的。该公司正在积极监测和管理其反应和评估对其经营结果和财务状况的潜在影响，以及其业务的不利发展。

公司注意到，目前宏观经济环境的条件可能影响公司实现其目标的能力。该公司在面临经济动荡和疲软的国家销售其产品。虽然该公司历来向某些国家的客户收取应收账款，但当地经济和货币持续疲软或进一步恶化，以及持续不断的冠状病毒大流行的不利影响，可能使这些国家的客户无法支付公司产品的费用。该公司认为，这些国家的可疑账户备抵(如果有的话)是充分的，因为公司分析了这些国家的具体业务情况和对每个相关账户收取的期望。该公司将继续监测这些情况，并将酌情调整其业务流程，以减轻其业务的宏观经济风险。

(15) 股票补偿

该公司有股东批准的股权激励计划，规定向员工、官员和非雇员董事授予基于服务的限制性股票单位(RSU)、以市场为基础的RSU、基于绩效的RSU、股票期权和其他类型的奖励。公司所有基于股票的赔偿安排的综合收入(损失)简明扼要的综合报表中包括的赔偿费用如下：


	三个月到3月31日，
	2020		2019
销售成本	$	5,084	$	4,819
研发	13,711		13,833
销售、一般和行政	28,199		24,109
股票补偿费用总额	$	46,994	$	42,761

以股票为基础的补偿4.6百万美元3.8在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月中，百万美元被资本化为库存。在销售相关产品时，资本化库存补偿被确认为销售成本.

有市场条件的限制性股票单位奖励

在2020年3月，赔偿委员会和董事会批准了126,710具有市场归属条件的RSU(基本TSR-RSU)给某些执行人员.这些基本的TSR-RSU(如果有的话)完全按照三-只有当某些股东总回报(TSR)结果相对于纳斯达克生物技术指数(Nasdaq BioTechnology Index)的比较公司实现时，才有一年的服务期限。可能获得的股票数量在0%和200占基本TSR-RSU的百分比，最高实现水平为100如果公司的绝对TSR乘数高于50公司的TSR乘数在绝对基础上是负的。该公司采用蒙特卡洛模拟模型来确定授予日期公允价值$112.12每个碱基TSR-RSU。对具有市场条件的奖励的补偿费用在服务期内采用直线法确认，如果不满足市场条件，则不得倒转。

有业绩条件的限制性股票单位奖励

在2020年3月，赔偿委员会和董事会批准了63,400具有基于性能的归属条件(基本rsu)和授予日期公允价值$73.82根据RSU。此奖励取决于三年非公认会计原则收入目标的实现和授予的RSU(如果有的话)。三-服务年限。该公司在其目前的长期财务计划中评估了这一目标，并确定从2020年第一季度开始，实现这一目标很可能用于会计目的。可能获得的股票数量在50%和200占基本RSU的百分比。

在2020年3月，赔偿委员会和董事会批准了63,400具有基于性能的归属条件(基本rsu)和授予日期公允价值$73.82根据RSU。此奖励取决于三年战略目标目标的实现，以及授予的RSU(如果有的话)按比例授予三-服务年限。该公司在其产品候选开发管道和计划中的监管活动范围内评估了这一目标，并确定从2020年第一季度开始，就会计目的而言，实现这一目标是可能的。可能获得的股票数量在50%和200占基本RSU的百分比。

BioMarin制药公司

精简合并财务报表附注-(续)

(单位：千美元，每股金额或其他披露除外)

(16) 每股净收入(亏损)

可能发行的普通股包括在行使员工股票期权奖励时可发行的股份、根据公司雇员股份购买计划(ESPP)可发行的普通股、未归属的RSU、NQDC持有的普通股以及与可转换债务有关的普通股的或有发行。

下表列出了每普通股(以千股普通股计)基本收益和稀释收益的计算方法：


	三个月到3月31日，
	2020		2019
分子：
基本净收益(损失)	$	81,381	$	(56,473)
加：2024年纸币利息	936		—
净收益(损失)，稀释后	$	82,317	$	(56,473)
分母：
加权平均普通股流通股	179,898		178,271
稀释证券的影响：
购买普通股的期权	1,708		—
根据2024年票据发行的普通股	3,970		—
未归属RSU	1,037		—
可供ESPP购买的普通股	346		—
NQDC持有的普通股	204		—
加权平均普通股已发行、稀释	187,163		178,271
基本每股净收入(亏损)	$	0.45	$	(0.32)
摊薄后普通股净收益(亏损)	$	0.44	$	(0.32)

除了上表所列的权益工具外，下表还列出了在计算每股稀释收益时排除在外的潜在普通股份额，因为它们是反稀释的(以千计)：


	三个月到3月31日，
	2020	2019
购买普通股的期权	6,063	7,749
2020年票据下可发行的普通股	3,983	3,983
根据2024年债券发行的普通股	—	3,970
未归属RSU	3,811	4,164
可供ESPP购买的普通股	232	417
NQDC持有的普通股	—	202
可发行股票总数	14,089	20,485

截至2020年3月31日、2020年3月31日和2019年3月31日的稀释净收益(亏损)中不包括对2020年票据的封顶交易的潜在影响，因为该公司分别在2020年3月31日和2019年3月31日的收盘价不超过美元的折合价格94.15每股。没有与2024年Notes相关联的类似的有上限的调用事务。关于公司可转换债务和上限呼叫交易的补充信息，请参阅公司2019年12月31日终了年度10-K表综合财务报表附注13。

BioMarin制药公司

未经审计的精简合并财务报表附注

(单位：千美元，每股金额或其他披露除外)

(17) 承付款和意外开支

意外开支

公司不时参与正常经营过程中出现的法律诉讼。过程

通过诉讼或其他手段解决问题本身是不确定的，因此有可能对这些问题作出不利的解决。

事情可能会对公司、其经营结果、财务状况或现金流产生不利影响。公司总经理

惯例是在提供与法律事务有关的服务时，支付律师费，并在发生损失时承担法律责任。

是可能的，也是可以合理估计的。

或有付款

截至2020年3月31日，该公司的或有付款总额约为$355.4在实现某些开发和管理活动以及商业销售里程碑(如果发生的话)之后，百万美元

在未来的某些日期之前。其中$66.0百万美元涉及从第三方获得与Kuvan和Palynziq有关的某些权利和其他资产243.1百万与不再开发的项目有关。

截至2020年3月31日，该公司共录得$50.5百万或有负债。有关本公司或有价的公允价值的进一步资料，请参阅本合并财务报表的附注9。

其他承诺

在正常的经营过程中，公司承担各种主要与主动采购有关的公司采购承诺。

药品成分、某些库存相关项目和某些第三方研发服务.截至2020年3月31日，对临床和售后服务的此类承诺和其他最低合同义务估计约为美元。113.4百万

第二项：管理部门对财务状况和经营成果的探讨与分析

以下有关我们财务状况和经营结果的讨论，应与本季度表10-Q所载的精简综合财务报表及其相关说明一并阅读。这个讨论包含前瞻性的陈述，涉及风险和不确定因素.在回顾下面的讨论时，您应该记住可能影响我们业务的巨大风险和不确定性。特别是，我们鼓励你们审查与冠状病毒大流行的影响有关的风险因素，“冠状病毒或冠状病毒大流行可能对我们的业务、经营结果和财务状况产生重大不利影响”。在本季报第二部分第1A项的“危险因素”(表10-Q)所述的风险因素中，还有其他风险因素。这些风险和不确定性可能导致实际结果与本报告所载前瞻性陈述或以往结果和趋势所暗示的预测结果大不相同。前瞻性报表是试图预测或预测我们的业务、财务状况或经营结果的未来发展的报表。见本季度报告第10-Q表开头的“前瞻性陈述”一节。这些声明和本报告中的所有声明一样，仅在本季度报告的第10-Q表(除非另注明日期)之日发言，除法律要求外，我们没有义务根据未来的发展更新或修订这些报表。我们精简的合并财务报表是按照美国(美国)编制的。公认的会计原则(美国公认会计原则)，以美元表示。

管理层对财务状况及经营成果的探讨与分析(续)

(以百万计，但另有披露者除外)

概述

我们是一家全球性的生物技术公司，为严肃的人开发和商业化创新疗法。

危及生命的罕见疾病和医疗条件。我们为代表疾病和条件的产品选择候选产品。

一种重要的未得到满足的医疗需求，具有很好的生物学知识，并提供了第一次上市或提供一次机会。

明显优于现有产品。

我们的投资组合包括几种商业疗法和多种临床和临床前产品候选。截至2020年3月31日，我们的主要商业产品摘要如下：

主要商业产品

指示

美国孤儿药物排他性

过期⁽¹⁾

美国生物学

排他性

过期⁽²⁾

欧盟孤儿药物专卖权

过期⁽¹⁾

[医]阿杜拉嗪酶(Laronidase)

议员I⁽³⁾

过期

[医]灯盏花素(Cerliponase Alfa)

CLN 2⁽⁴⁾

2024

2029

2027

库文(盐酸腐普特林)

北大⁽⁵⁾

过期

不适用

2020 ⁽⁶⁾

纳格拉酶(半砜酶)

MPS VI⁽⁷⁾

过期

Palynziq(pegvalase-pqpz)

北大⁽⁸⁾

2025

2030

2029

Vimizim(脂磺酰化酶α)

MPS IVA⁽⁹⁾

2021

2026

2024

(1)见2019年12月31日终了年度10-K表格第一部分第1项“政府规例-孤儿药物指定”，并于2020年2月27日(年报)提交证券交易委员会作进一步讨论。

(2)详情请参阅“政府规例-医疗改革”，载於年报第一部份第一项。

(3)用于治疗粘多糖病I(MPS I)

(4)2型脑神经色素样脂褐质沉着症(CLN 2)的治疗

(5)治疗苯丙酮尿症(PKU)

(6)库文是一种小分子疗法，在欧洲联盟(欧盟)被授予孤儿药物地位，这与儿童的排他性结合在一起，赋予了欧盟12年的市场排他性，并将于2020年12月到期。

(7)用于治疗粘多糖病VI(MPS VI)

(8)成人PKU患者

(9)用于治疗粘多糖病IV型A型(MPS IVA)

截至2020年3月31日，我们正在进行的主要发展方案摘要如下：

主要产品候选人
在发展中

目标
指示

美国孤儿
指定

欧盟孤儿
指定

舞台

[医]克氏原基因(Roxparvovec)

重症血友病A

是

临床阶段3

杀虫肽

软骨发育不良

是

临床阶段3

BMN 307

北大

是

临床阶段1/2⁽¹⁾

(1)我们预计在2020年晚些时候开始在1/2阶段的研究中给患者注射剂量。见“主要产品候选人-BMN 307”，第一部分，我们的年度报告第1项进一步讨论

管理层对财务状况及经营成果的探讨与分析(续)

(以百万计，但另有披露者除外)

与冠状病毒大流行有关的不确定性

新型冠状病毒(冠状病毒)的爆发将继续影响世界各国的经济和商业。尽管我们没有看到2020年第一季度对我们的净产品收入、总收入或整体业务运营产生重大影响，但我们预计近期对我们财务业绩的影响以及冠状病毒(或未来任何流行病)对我们业务各方面的持续和未来影响。这种影响的程度和持续时间非常不确定，难以预测。我们正在积极监测和管理我们的反应，评估对我们的经营结果和财务状况的实际和潜在影响，以及我们业务的不利发展，这可能进一步影响以下所述的发展、趋势和预期。

业务发展

在2020年第一季度，我们继续扩大我们的商业业务，推进我们的产品候选管道。我们相信，结合我们的内部研究计划、收购和合作伙伴关系，我们将能够继续为患有严重和危及生命的罕见疾病和医疗条件的人开发和商业化创新疗法。以下是截至2020年3月31日止三个月的主要业务发展摘要：

继续强调研究与发展

•伏索肽--2020年4月，我们宣布计划在2020年第三季度向美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)提交伏斯肽的营销申请。

营销应用是基于随机，双盲，安慰剂对照，第三阶段研究的积极的最终结果，评估伏沙利肽的有效性和安全性。这项研究招募了121名5至14岁的儿童患有软骨发育不全，这是最常见的不成比例矮小的形式。与基线相比，安慰剂调整后的生长速度在治疗一年后的变化为1.6cm/年(p

•Valoctocogene roxparvovec-2020年2月，我们宣布FDA接受优先审查我们为治疗严重血友病成人而申请的生物制剂许可证申请(BLA)-“处方药使用者收费法”(PDUFA)的目标行动日期为2020年8月21日。在2019年12月，EMA验证了valoctocogene roxparvovec的营销授权申请(MAA)，该申请自2020年1月以来一直在加速评估中进行审查。

尽管MAA目前仍处于加速评估阶段，但由于冠状病毒的延迟，我们预计审查程序将至少延长3个月。此外，我们认为，MAA极有可能恢复标准审查程序，正如大多数最初得到加速评估的文件的情况一样。由于这些事件的结合，我们期望在2020年末/2021年年初得到人类使用药品委员会的意见。

营销应用是基于我们的第三阶段中期分析和更新的三年期1/2数据的病人治疗的伐辛酸基因罗克福维奇。我们相信，这两份报告都是首次对任何类型血友病的基因治疗产品进行审查，以获得卫生当局的市场授权。

•BMN 307-2020年1月，FDA和英国的药品和保健产品监管机构分别批准了BMN 307调查新药(IND)地位，并批准了我们的临床试验申请(CTA)。冠状病毒的影响已经造成了不确定什么时候病人将是安全的剂量在PHEARLESS，我们的阶段1/2的BMN 307的研究。我们目前估计将在2020年下半年开始施药。与此同时，目前正在准备新的网站，以开放和登记病人。所有参与PHEARLESS研究的受试者都将从我们的基因治疗制造工厂获得商业化生产的产品。FDA和EMA都授予BMN 307孤儿药物地位。

•基因治疗制造设施--在2020年1月，我们宣布我们的基因治疗设施的生产力有了很大的提高，根据剂量和产品组合，我们每年增加了1万名患者的生产能力。

管理层对财务状况及经营成果的探讨与分析(续)

(以百万计，但另有披露者除外)

金融要闻

我们的业务成果的主要组成部分包括：


	三个月结束三月三十一日，
	2020		2019
总收入	$	502.1	$	400.7
销售成本	$	111.4	$	89.2
研发费用	$	142.3	$	183.6
销售、一般和行政费用(SG&A)	$	187.3	$	162.2
无形资产摊销和或有考虑	$	15.7	$	19.8
出售非金融资产的收益	$	(59.5)	$	—
所得税准备金	$	20.0	$	3.5
净收入(损失)	$	81.4	$	(56.5)

我们确认了截至2020年3月31日的三个月的净收益，而截至2019年3月31日的三个月的净亏损主要是由于以下原因：

•由于我们销售的产品销售量增加，毛利增加；

•将与剥离Firdapse业务有关的非金融资产出售给第三方的收益；

•研发费用减少的主要原因是将与生产有关的生产成本资本化，用于生产伐辛酸罗克威；被部分抵消

•增加的SG&A费用主要是由于与valoctocogene roxparvovec和valoctocogene roxparvovec和

•所得税准备金的增加。

关于上文所述净收入/(损失)波动的补充资料，见下文“业务结果”。

截至2020年3月31日，我们的现金、现金等价物和投资总额约为11亿美元，而截至2019年12月31日为12亿美元。我们历史上主要通过业务活动和发行普通股和可转换债券的现金流量来为我们的业务提供资金。我们将高度依赖我们的净产品收入来补充我们目前的流动性，并在可预见的将来为我们的业务提供资金。我们将来可能会选择以进一步的债务或股票发行或商业借贷来补充这一点。此外，视乎市场情况、财务状况及表现等因素，我们日后可能会选择使用部分现金、现金等价物或投资来回购可转换债务或其他证券。见“财务状况、流动性和资本资源””下面将进一步讨论我们的流动性和资本资源。

关键会计政策、估计和判断

在根据美国公认会计准则并根据证券交易委员会(SEC)颁布的规则和条例编制我们精简的综合财务报表时，我们作出的假设、判断和估计可能对我们的净收益/亏损产生重大影响，并影响某些资产、负债、收入和支出以及相关披露的报告数额。在持续的基础上，我们评估我们的估计，并与我们董事会的审计委员会讨论我们的关键会计政策和估计。我们的估计是基于历史经验和其他各种我们认为在当时情况下是合理的假设。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值大不相同。

冠状病毒大流行将在多大程度上直接或间接地影响我们的业务、业务结果和财务状况，包括收入、开支、储备和津贴、制造、临床试验以及研究和开发费用，将取决于目前高度不确定的未来发展。随着事件的继续发展和更多的信息的提供，我们的估计在未来的时期可能会发生重大的变化。

管理层对财务状况及经营成果的探讨与分析(续)

(以百万计，但另有披露者除外)

除上文详述的情况外，在截至2020年3月31日的三个月内，我们的关键会计政策、估计和判断与2019年12月31日终了年度10-K表年度报告中披露的“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”中披露的关键会计政策、估计和判断相比，没有发生重大变化。

相关费用。

销售、一般和行政费用包括：


	三个月到3月31日，
	2020		2019		变化
销售和营销费用	$	94.9	$	83.5	$	11.4
一般和行政费用	92.4		78.7		13.7
SG&A费用共计	$	187.3	$	162.2	$	25.1


	三个月到3月31日，
按产品分列的销售和营销费用	2020		2019		变化
PKU产品(Kuvan和Palynziq)	$	30.8	$	31.1	$	(0.3)
MPS产品(Aldurazyme，Naglazym和Vimizim)	28.5		28.9		(0.4)
忍冬	10.2		9.4		0.8
[医]克氏原基因(Roxparvovec)	18.1		6.9		11.2
其他	7.3		7.2		0.1
销售和营销费用总额	$	94.9	$	83.5	$	11.4

与2019年同期相比，截至2020年3月31日的三个月内，标准普尔的消费有所增加，主要是由于与伐辛科基因roxparvovec有关的商业化前活动的增加。

G&A费用增加的主要原因是非美元计价的外币资产负债表风险敞口的重估所造成的影响。

我们预计，由于Palynziq的持续全球扩张，以及与伐辛科基因、roxparvovec和vosoritin有关的商业化前努力，SG&A的费用将在未来期间增加。

或有考虑、无形资产摊销与非金融资产变卖收益

无形资产摊销和或有考虑期间的变动包括：


	三个月到3月31日，
	2020		2019		变化
或有代价公允价值的变化	$	—	$	12.3	$	(12.3)
无形资产摊销	15.7		7.5		8.2
无形资产摊销和或有考虑总额	$	15.7	$	19.8	$	(4.1)

出售非金融资产的收益	$	59.5	$	—	$	59.5

或有代价的公允价值-截至2020年3月31日的三个月内，或有考虑因素的公允价值没有显著变化。2019年3月31日终了的三个月或有代价公允价值的变化可归因于实现发展里程碑的估计可能性的变化，这主要与Palynziq方案在预期的欧洲MAA批准方面的持续进展有关。

无形资产摊销-在截至2020年3月31日的三个月中，增加的主要原因是Palynziq在2019年5月欧盟市场批准后获得了流程内研究和开发资产。

非金融资产出售收益-我们认识到，在截至2020年3月31日的三个月中，由于Firdapse的剥离和出售，我们获得了5 950万美元的收益。有关这项交易的进一步讨论，请参阅我们所附的精简综合财务报表附注6。

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(以百万计，但另有披露者除外)

利息收入

我们将现金等价物和投资投资于美国政府证券和其他高信用质量的债务证券，以限制违约和市场风险。利息收入包括：


	三个月到3月31日，
	2020		2019		变化
利息收入	$	5.2	$	6.3	$	(1.1)

与2019年相比，截至2020年3月31日的三个月利息收入下降的主要原因是投资余额低于上一期间。

利息费用

我们的可转换债务引起利息开支。所列期间的利息费用包括：


	三个月到3月31日，
	2020		2019		变化
利息费用总额	$	6.9	$	6.7	$	0.2

截至2020年3月31日的三个月内，可转换债券的利息支出与2019年持平。

我们预计未来12个月的利息支出将保持相对持平。

关于我们可转换债务的补充资料，见我们2019年12月31日终了年度10-K表年度报告所载综合财务报表附注13。

所得税准备金

在截至2020年3月31日的三个月中，我们确认所得税支出为2000万美元，而截至2019年3月31日的3个月，我们确认了350万美元的所得税支出。税收费用是根据预测的年度有效税率计算的，截至3月31日、2020年和2019年3月31日。2020年和2019年的所得税规定包括州、联邦和外国的当期税收支出，由与股票期权有关的税收优惠以及联邦孤儿药物抵免和研发抵免的递延税收福利抵消。

2020年3月27日，“冠状病毒援助、救济和经济安全法”(CARE法案)签署成为法律，解除了2017年减税和就业法案最初规定的某些限制。“关爱法”允许纳税人将2018年至2020年期间产生的网络运营亏损(NOLs)转入前五年，并取消了80%的限制，允许纳税人在2018年、2019年或2020年完全抵消100%的应税收入。“关爱法”还允许具有替代最低税收抵免的纳税人在2020年要求全额退款，而不是在一段时间内申请退款。纳税人一般可以扣除调整后应纳税收入的50%的利息加上商业利息收入，而在2019年1月1日至2020年的纳税年度中，利息收入以前限制在30%以内。“关爱法”还将慈善扣除限额提高到应纳税收入的25%，并恢复符合15年分类和100%奖金折旧条件的合格改善财产。“关爱法”的颁布没有对截至2020年3月31日的三个月的所得税拨款或截至2020年3月31日的递延净资产进行任何实质性调整。

财务状况、流动性与资本资源

截至2020年3月31日，我们拥有约11亿美元的现金、现金等价物和投资。我们期望用我们的商业产品、现金、现金等价物和投资的净产品收入为我们的业务提供资金，并在必要时以股权或债务融资和贷款的收益或与公司合作伙伴的合作协议加以补充。我们可能需要额外的资金来偿还我们的可转换债务、未来的里程碑付款和我们的未来业务，包括我们目前正在开发的产品和产品候选人的商业化、临床前研究和临床试验，以及潜在的许可证和收购。如果我们无法满足流动性要求，我们将需要从股票或债务证券、贷款或合作协议中筹集额外资金。我们的融资选择的时机和组合可能会改变，这取决于许多因素，包括我们选择在我们的开发项目、潜在许可证和补充技术、产品和公司的收购上花费多少，或者如果我们选择用现金解决全部或部分可转换债务。我们筹集更多资本的能力也可能受到全球经济状况可能恶化的不利影响，以及最近美国和世界各地金融市场的混乱和波动。

管理层对财务状况及经营成果的探讨与分析(续)

(以百万计，但另有披露者除外)

持续的冠状病毒大流行。

在管理我们在美国的流动性需求时，我们不依赖未汇回的收入作为资金来源，我们也没有为这些未分配的外国收入提供美国联邦或州所得税。我们不记录美国税收支出的未分配的利润，我们控制的外国子公司，因为这些收益是打算无限期地再投资到海外。截至2020年3月31日，我们11亿美元的现金、现金等价物和投资余额中有1.858亿美元是在外国子公司持有的，其中很大一部分是为了满足这些外国子公司的流动性需要。关于所得税的更多讨论，见我们的综合财务报表附注18，包括在我们截至2019年12月31日的年度报告表10-K中。

我们注意到，当前宏观经济环境的条件可能影响我们实现目标的能力。我们在某些面临经济波动和疲软的国家销售我们的产品。尽管我们历来从这些国家的客户那里收取应收账款，但当地经济和货币持续疲软或进一步恶化，以及持续不断的冠状病毒大流行的影响的不利影响，可能使这些国家的客户无法支付我们产品的费用。我们将继续监测这些情况，并将酌情调整我们的业务流程，以减轻我们业务面临的宏观经济风险。

截至2020年3月31日和2019年12月31日，我们的流动性和资本资源如下：


	2020年3月31日		(一九二零九年十二月三十一日)		变化
现金和现金等价物	$	476.6	$	437.4	$	39.2
短期投资	381.8		316.4		65.4
长期投资	290.8		412.0		(121.2)
现金、现金等价物和投资	$	1,149.2	$	1,165.8	$	(16.6)

可转换债务	$	852.7	$	848.1	$	4.6

我们在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月内的现金流量摘要如下：


	2020		2019		变化
本期间开始时的现金和现金等价物	$	437.4	$	494.0	$	(56.6)
用于业务活动的现金净额	(15.2)		(54.9)		39.7
投资活动(用于)提供的现金净额	77.4		(50.5)		127.9
用于筹资活动的现金净额	(19.7)		(25.0)		5.3
外汇影响	(3.4)		0.8		(4.2)
本期间终了时的现金和现金等价物	$	476.6	$	364.4	$	112.2
短期和长期投资	672.6		850.5		(177.9)
现金、现金等价物和投资	$	1,149.2	$	1,214.9	$	(65.7)

用于经营活动的现金

在截至2020年3月31日的三个月中，用于业务活动的现金减少了3 970万美元，降至1 520万美元，而截至2019年3月31日的3个月则为5 490万美元。减少的主要原因是客户现金收入和向供应商付款的时间因库存水平增加而部分抵消。

(用于)投资活动提供的现金

在截至2020年3月31日的三个月中，投资活动提供的现金净额增加了1.279亿美元，达到7 740万美元，而截至2019年3月31日的三个月用于投资活动的现金为5 050万美元。增加的主要原因是，由于将Firdapse资产剥离并出售给第三方，以及可供出售的债务证券的净到期日增加，收到了6 720万美元的现金。

用于筹资活动的现金

用于筹资活动的现金净额减少了530万美元，至2020年3月31日终了的三个月使用的1 970万美元，而截至2019年3月31日的三个月使用的现金净额为2 500万美元。减少的主要原因是根据我们的股权奖励计划行使奖励的收益增加。(鼓掌)

其他资料

管理层对财务状况及经营成果的探讨与分析(续)

(以百万计，但另有披露者除外)

截至2020年3月31日，我们的可转换债务总额为8.7亿美元(未贴现)，由于半年期现金利息支付，将影响我们的流动性。截至2020年3月31日，我们的负债包括2020年债券和2024年债券(连同2020年债券)，如果不加以转换，将分别在2020年10月和2024年8月到期时偿还现金。我们不仅需要现金支付债券在期内到期的利息，而且还需要现金来偿还未兑换的债券本金。

如果触发2020年票据的有条件转换功能，2020年票据持有者将有权在指定时期内任意选择转换2020年票据。此外，2020年债券将在2020年7月15日或之后自由兑换。我们可利用发行2024年债券所得净收益的馀额，偿还、回购或结清部分或全部2020年债券。我们可以选择以现金、全部或部分结算2020年债券，这可能会进一步影响我们的流动资金。虽然我们可以寻求额外的第三方融资，以支付任何金额的现金，在这种情况下，我们不能肯定这种第三方融资将以商业上合理的条件，如果在任何情况下，特别是考虑到持续的不确定性，因为冠状病毒大流行。我们已将2020年票据的所有未清本金重新归类为流动负债，因为离到期日只有不到12个月了。

2018年10月，我们建立了2亿美元的无担保循环信贷机制(2018年信贷机制)。2018年信贷贷款机制包括一个信用证分设施和一个周转线贷款分机制，还打算为目前的周转资金需求和其他一般公司用途提供资金。2018年信贷安排下的借款按我们的选择利率计算利息，利率等于(A)libor利率或libor后续利率，加上根据我们的净杠杆率和最近两个最近四个季度计量期间的EBITDA计算的适用保证金，每年从1.00%到1.95%不等，或者(B)基准利率，通常是最优惠贷款利率，加上一个适用的保证金，从0.00%到0.95%不等，根据我们的净杠杆率和最近两个最近结束的四个季度的每一个季度的EBITDA。我们在信贷机制下的义务由我们的直接子公司加利福尼亚公司中心收购有限责任公司担保，这种义务将来可能会由其他一些重要的国内子公司来保证。根据我们的净杠杆率和最近两个季度计量期间的EBITDA，未提取金额的承付费用每年从0.15%到0.35%不等。2018年信贷安排将于2021年10月19日到期，届时所有未清款项都将到期应付，除非2020年8月1日至少有1亿美元的2020年债券本金总额仍未到期，而且某些其他条件尚未满足，我们可能需要在2020年8月1日偿还2018年信贷机制下的所有借款。2018年信贷安排包含金融契约，要求我们维持最低利率和最低流动性要求。截至2020年3月31日, 2018年信贷机制没有欠款，也没有任何使用情况。

有关我们债务的更多讨论，见注13-债务包括在我们的年度报告表10-K截止12月31日，2019年12月31日.

供资承诺

我们无法确切估计完成任何产品开发计划的成本。此外，我们无法准确估计完成任何产品开发项目的时间，也不能准确估计我们的任何产品开发项目何时会收到净现金流入。请参阅本季报第10-Q表第II部第1A项所载的“危险因素”，以了解我们未能估计该等资料的原因，特别是下列风险因素：

•冠状病毒，或称冠状病毒，可能会对我们的业务、经营结果和财务状况产生重大的不利影响。

•如果我们无法获得商业市场的监管批准并出售我们的产品候选产品，或者如果我们的产品候选产品的批准被推迟，我们将无法从出售这些产品候选产品中获得收入，我们产生正现金流的潜力将被削弱，为我们的业务提供资金所需的资本将增加；

·如果我们无法成功地开发和维持我们的产品候选产品以可接受的成本生产足够数量的制造工艺，我们可能无法支持临床试验或被迫终止一个项目，或者如果我们无法以可接受的成本生产足够数量的我们的产品，我们可能无法满足商业需求、失去潜在收入、降低利润率或被迫终止一个项目；

·如果我们在产品销售方面未能成功竞争，我们可能无法产生足够的销售，以收回与开发产品计划有关的开支，或证明有理由继续销售产品，我们的收入可能受到不利影响。

·如果我们不能在我们宣布和预期的时间框架内实现我们预计的发展目标，我们的产品候选产品的商业化可能会被推迟，我们管理层的信誉可能会受到不利影响，因此，我们的股票价格可能会下降。

管理层对财务状况及经营成果的探讨与分析(续)

(以百万计，但另有披露者除外)

我们对产品开发计划的投资和对现有商业产品的持续开发对我们的经营业绩有着重大的影响。截至2020年3月31日，我们自成立以来的研发费用如下：


	自程序盗用
	自程序盗用
帕林齐克	$	700.8
[医]克氏原基因(Roxparvovec)	$	624.6
杀虫肽	$	471.0
忍冬	$	334.5
PKU基因治疗	$	124.8
其他核准产品	$	1,129.0

为了能够实现我们的长期目标，我们可能需要或选择将我们的支出增加到目前的长期计划之上。这可能会增加我们的资本要求，包括：与我们的产品商业化相关的成本--;额外临床试验；投资于我们的商业产品的制造--;临床前研究和为我们的产品候选者进行的临床试验--;潜在许可证和其他补充技术、产品和公司;以及一般公司用途的收购。

我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括但不限于：

•我们有能力成功地销售和销售我们的产品；

•开发包括质量系统在内的商业制造过程和建立或获得制造能力所需的时间和成本；

•我们的临床前研究和临床试验(包括制造用于此类研究和试验的材料)的进展和成功；

•临床前研究和临床试验的时间、数量、规模和范围；

•获得监管批准所需的时间和成本，以及监管当局可能需要的营销后研究的费用；

•我们开展的研究项目的进展情况。

表外安排

我们没有任何表外安排，目前是重要的，或合理可能对我们的综合财务状况或结果的业务。

合同义务和商业义务

我们在可转换债务、租赁和其他与研发活动有关的义务、购买承诺、许可证和每年最低限度的销售版税项下都有合同和商业义务。

截至2020年3月31日，如果某些发展和监管活动及商业销售里程碑发生在未来某一日期之前，我们还须支付总额约为3.554亿美元的或有付款。其中6 600万美元用于从默克塞罗诺公司获得库文和Palynziq的某些权利和其他资产，2.431亿美元用于不再开发的方案。

截至2020年3月31日，我们在精简的综合资产负债表上记录了5，050万美元的或有价值，所有这些都是长期的。

除上文所述外，在截至2020年3月31日的三个月内，我们的合同义务和商业义务没有发生重大变化，与管理部门在截至2019年12月31日的年度报告10-K表中披露的义务相比，没有发生重大变化。

关于我们的承诺的进一步讨论，见我们所附的精简综合财务报表附注17。

第三项.市场风险的定量和定性披露

在截至2020年3月31日的三个月内，我们的市场风险与我们截至2019年12月31日的年度报告表10-K第二部分第7A项中讨论的风险没有实质性变化。

第4项.管制及程序

(A)管制和程序

在我们的管理层，包括我们的首席执行官和代理首席财务官的监督和参与下，对我们的披露控制和程序的有效性进行了评估(根据经修正的1934年“证券交易法”(“交易所法”)第13a-15(E)条和第15d-15(E)条的规定)，截至本报告所述期间结束时为止。

根据评价，我们的首席执行官和代理首席财务干事得出结论，我们的披露控制和程序在2020年3月31日生效。

在设计和评估我们的披露控制和程序时，我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么好，都只能为实现预期的控制目标提供合理的保证，我们的管理层必须运用其判断来评估可能的控制和程序的成本效益关系。因此，我们的披露控制和程序旨在提供合理而不是绝对的保证，使我们的披露控制制度的目标得到实现。

(B)改变财务报告的内部控制

我们对财务报告的内部控制没有变化，因为“外汇法”第13a-15(F)条和第15d-15(F)条对这一术语作了界定，在我们最近完成的季度内，这些条款对财务报告的内部控制产生了重大影响或可能产生重大影响。我们正在利用Treadway委员会(COSO)2013年内部控制框架赞助组织委员会。

第二部分.其他资料

项目1.间接法律程序

没有。

第1A项.风险因素

阿投资于我们的证券涉及高度的风险。我们在一个充满活力和迅速变化的行业中运作，涉及许多风险和不确定因素。下面描述的风险和不确定性并不是我们面临的唯一风险和不确定性。其他风险和不确定因素，包括我们目前认为不重要的风险和不确定性，可能会损害我们的业务。如果实际发生以下讨论的任何风险，我们的业务、财务状况、经营结果或现金流量可能会受到重大不利影响。这可能导致我们的证券价值下降，你可能会损失全部或部分投资。

我们在下面标注了星号(*)，这些风险因素包括对2019年12月31日终了的年度报表10-K中包含的风险因素的实质性更改或更新，该报告已于2020年2月27日提交给美国证交会。

与我们业务有关的风险

*冠状病毒或冠状病毒的流行可能对我们的业务、经营结果和财务状况产生重大不利影响。

2020年1月30日，世界卫生组织(WHO)宣布最近新爆发的冠状病毒(冠状病毒)疫情是引起国际关注的公共卫生紧急事件，并于2020年3月11日宣布冠状病毒爆发为大流行。冠状病毒的爆发导致了旅行限制、隔离、“在家工作”和“就地庇护”命令，并延长了世界各地某些企业的停业，包括在我们经营的许多国家。尽管我们没有看到对我们2020年第一季度的产品收入产生实质性影响，但我们预计会对我们的近期财务业绩产生影响，我们业务的其他部分已经并将继续受到疫情的影响。冠状病毒(或任何未来的大流行)对我们行动的各个方面以及这种影响的持续时间的持续和未来影响是非常不确定和难以预测的。我们预计冠状病毒可能会对我们的业务、经营结果和财务状况产生重大不利影响。

冠状病毒的持续传播可能会对我们的产品开发计划产生不利影响，包括临床前研究和临床试验操作。我们可能无法按计划启动或继续进行临床试验，原因是医院资源优先于疫情爆发，难以招募和留住医疗服务提供者和工作人员，原因是他们被转移到治疗冠状病毒患者或增加了对冠状病毒的接触，患者可能不愿意注册或继续试验，因为担心在现场暴露于冠状病毒，或由于隔离或旅行限制阻碍患者的行动或其他原因，患者无法遵守临床试验协议。例如，我们预计某些临床试验会出现延误，并不得不重新评估这些试验的预期时限。此外，我们依靠独立的临床研究人员、合同研究组织(Cros)和其他第三方服务提供商来协助我们管理、监测和以其他方式进行我们的临床前研究和临床试验，而疫情可能会影响他们将足够的时间和资源用于我们的项目或前往现场为我们工作的能力。此外，冠状病毒可能推迟与监管机构就我们正在开发的产品进行必要的互动，并可能推迟对我们提交的监管文件的审查或批准。例如，我们预计，由于冠状病毒延迟，欧洲药品管理局(EMA)的行动日期将至少延长三个月，而且，正如大多数最初得到加速评估的文件一样，我们相信，我们的Valoctocogene roxparvovec营销授权申请(MAA)很有可能恢复到标准审查。因为这些事件的结合, 我们现在预计将在2020年末或2021年初，而不是在2020年早些时候作出EMA批准决定。

冠状病毒可能会对我们获得材料和供应的能力产生不利影响，并成功地制造和分发我们的产品、候选产品和产品。这次爆发可能导致我们依赖或以其他方式限制我们获得生产我们的治疗所需的充足材料和供应的能力的原材料和供应的第三方供应商的运作减少。我们的生产设施和我们的合同制造商位于受冠状病毒影响的地区，这可能导致我们生产产品候选产品和产品的能力出现延误或中断。如果我们或我们供应或分销链中的任何第三方受到冠状病毒爆发的不利影响，包括所需的关闭、人员短缺、生产放缓和交付系统中断，我们的业务可能被中断，从而限制了我们生产和分发用于临床试验和研发业务的产品候选人以及我们用于商业销售的产品的能力。

我们的商业运作也可能受到冠状病毒大流行的不利影响。我们的许多产品是通过输注在诊所或医院设置和/或由保健专业人员。治疗冠状病毒患者已成为许多医疗机构和工作人员的首要任务，因此，我们的一些病人已经很难接受我们通过输液进行的治疗，而且可能会继续如此。虽然我们正与病人及服务提供者合作，在有需要时寻找其他安排，例如在家中提供输注，但我们未必能够容纳所有病人，而未能收回的剂量亦可能永远无法收回。此外，一些病人可能选择不进行注射，因为他们不想让医疗提供者在医疗机构或家中进行治疗，从而冒着暴露于冠状病毒的风险。这一流行病还阻碍了我们寻找新病人和开始治疗新发现的病人的能力，它限制了我们的销售队伍向分销商、医院、诊所、医生和药房推销我们的产品的能力，这可能对我们的收入和业务结果产生不利影响。

此外，冠状病毒会对我们的员工及与我们有业务往来的公司的雇员造成不良影响，从而影响我们的业务运作。我们已经为那些工作不要求他们在现场工作的员工实施了在家工作的政策.我们和与我们做生意的公司对在家工作人员的依赖程度增加，可能会对生产率产生负面影响，增加网络安全风险，造成数据可访问性问题，增加通信中断的风险，或以其他方式扰乱或延迟正常业务运作。对于我们的雇员，他们的工作需要他们在现场工作，我们已采取预防措施，以避免冠状病毒在我们的雇员中传播，但我们不能保证我们的员工不会面对可能对我们的业务造成不利影响的爆发。

虽然长期的经济影响和冠状病毒爆发的持续时间可能难以预测，但这一大流行病已经并可能继续造成全球金融市场的严重混乱，这可能降低我们获取资本的能力，并可能对我们的流动性以及我们普通股和可兑换票据市场的流动性和稳定性产生负面影响。此外，由于冠状病毒的传播，经济衰退、进一步的市场调整或萧条可能会对我们的业务以及普通股和可转换票据的价值产生重大的不利影响。

如果冠状病毒大流行对我们的商业和财务结果产生不利影响，它也可能会增加本风险因素一节所述的许多其他风险，例如与我们在美国境外进行大量销售和业务有关的风险、外汇汇率变化的风险、我们的巨额负债、我们需要产生足够的现金流量来偿付我们的债务和为我们的业务融资、我们是否有能力遵守关于我们债务的协议中所载的契约以及我们的股票价格的波动。

如果我们不能获得并维持对商业市场的监管批准和销售我们的产品候选产品，或者如果我们的产品候选人的批准被推迟，我们将无法从出售这些产品候选产品中获得收入，我们产生正现金流的潜力将被削弱，为我们的业务提供资金所需的资本也将增加。

我们必须获得并保持对市场的监管批准，并销售我们的产品候选人。例如，在美国，我们必须获得食品和药物管理局(FDA)对我们打算商业化的每一种产品的批准，而在欧洲，我们必须获得EMA的批准。FDA和EMA的审批过程通常是漫长和昂贵的，而且审批从来都不是确定的。因此，没有任何保证，我们将获得监管批准的任何产品候选人。此外，我们不能保证由一个监管机构批准我们的一个产品候选人，就意味着其他机构也会批准同一产品候选人。类似地，监管机构可能会批准一个产品的候选产品比要求的更少或更有限的迹象，或可能给予批准，但须根据后营销研究的表现。此外，监管当局可能不批准标签声明，这是必要的或可取的，成功的商业化，我们的产品候选人。

与FDA和EMA的互动相比，我们与美国和欧洲联盟(EU)以外的监管机构的互动较少。批准程序因国家而异，可能涉及额外的临床试验，获得批准所需的时间可能与获得FDA或EMA批准所需的时间不同。此外，在一个国家进行的临床试验可能不为其他国家的管理当局所接受。FDA或EMA的批准并不能确保得到其他国家的监管机构的批准，而由一个或多个外国监管机构的批准并不能确保得到其他国家的监管机构或FDA或EMA的批准。然而，一国未能获得监管批准或拖延可能对其他国家的监管进程产生负面影响。外国监管机构的审批过程可能包括与获得FDA或EMA批准相关的所有风险。如果有的话，我们可能无法及时获得外国监管机构的批准。我们可能无法申请监管批准，即使我们提交，我们也可能得不到必要的批准，以商业化我们的产品候选人在任何市场。

由于药品开发的风险和不确定性，我们的产品候选产品可能需要比我们预期的更长的时间获得监管批准，或者永远得不到批准。我们还依赖独立的第三方CRO来提交我们的一些国外营销应用程序，而CRO为我们提供的服务的重要方面超出了我们的直接控制范围。如果我们未能充分管理我们的CRO，如果CRO选择将我们的项目的工作优先于其他项目，或者我们与CRO的关系有任何争议或中断，我们的申请可能会被推迟提交。

虽然FDA和EMA有促进加速发展和加速审批程序的方案，但根据立法目标商定或条例规定的时限可能会出现重大延误。此外，FDA、EMA和其他国际监管机构对药品的审批过程有很大的酌处权。这些监管机构可能不同意，我们已经证明了产品安全和效率的必要水平，以给予批准，并可能需要更多的数据。此外，如果我们的产品候选产品的原始FDA批准是通过加速批准途径，我们可能需要进行一个营销后验证性试验，以验证和描述临床效益，以支持完全批准。一项不成功的营销后研究或未能尽职完成这项研究，可能会导致FDA撤销对某一产品候选人的营销批准。如果我们不能获得并保持对产品候选人的监管批准，我们将无法推销和销售这些产品候选人，这将对我们的业务和财务状况产生负面影响。

关于丙戊酸异丙交酯，我们可能会遇到特定的挑战，基因治疗造成重大延误或意外成本，或无法解决。尽管许多公司目前正在通过临床试验推动基因治疗产品的候选，但到目前为止，fda只批准了极少数基于载体的基因治疗产品。此外，在美国以外，几乎没有批准的基因治疗产品。因此，很难确定在任何管辖范围内，获得伐辛酸罗克巴的监管批准需要多长时间或花费多少。调控基因和细胞治疗产品的监管要求仍在不断发展，并可能在未来继续改变。监管审查机构及其颁布的新的要求和准则可能会延长监管审查程序，要求我们进行更多或更大的研究，增加我们的开发成本，导致管理地位和解释的变化，推迟或阻止批准我们的治疗候选人的批准和商业化，或导致重要的批准后研究、限制或限制。延迟或未能取得或在获得监管批准时所需的意外成本，才能使罗氏异辛基因进入市场，可能会对我们的业务及财务状况造成负面影响。即使我们确实获得了监管机构的批准，对基因治疗的伦理、社会和法律上的关注也可能导致额外的限制或禁止我们产品销售的法规。

此外，我们的一些产品选择是打算与一个交付装置，如注射器或其他输送系统结合使用。在美国，含有新药、生物制品或医疗器械组合的医疗产品可以被规定为“组合产品”。组合产品一般被定义为由来自两个或两个以上监管类别(例如药物/设备、设备/生物、药物/生物)的成分组成的产品。一种组合产品的每一种成分都必须符合FDA对这类成分的要求，无论是新药、生物制剂还是新设备。为了便于对组合产品进行市场前审查，fda指定了其中心之一，根据FDA确定的组合产品的主要行动模式，对整个产品进行市场前审查和监管。确定一种产品是一种组合产品还是两种单独管理的产品是由FDA逐案进行的。我们打算与此类设备一起使用的产品候选人，或扩大的迹象表明我们可能寻求与此类设备一起使用的产品，如果这些设备得不到和/或保持其自身的监管批准或许可，则可能得不到批准，或在获得批准方面可能被大大推迟。如果单一申请要求批准药物或生物产品和装置，审查过程的复杂性增加可能会推迟批准。FDA的审查过程和标准还不是很完善的领域，这也可能导致审批过程的延误。此外，因为这些送货设备是由无关联的第三方公司提供的。, 我们依赖于这些第三方公司的持续合作和努力，以获得监管批准，并保持其自身的监管合规。第三方公司未能协助审批过程或维持其自身的法规合规，可能会延迟或阻止我们的产品候选方的批准，或限制我们在产品获得批准后销售产品的能力。

在我们的产品和产品候选产品的开发和监管审批过程中，我们不时与FDA和类似的国际监管机构就我们的开发项目进行讨论，包括讨论审批的监管要求。作为这些讨论的一部分，我们有时在设计我们的临床项目时征求来自全球各个监管机构的建议，但我们并不总是遵循这样的指导。这增加了不利的管制行动的机会，但我们总是试图提供适当的科学证据来支持批准。例如，虽然我们设计了我们的第三阶段的研究，以一种方式，我们相信可以证明产品的有效性和安全性的候选产品的目标人群，FDA可能最终不同意。此外，有时不同的监管机构提供不同或相互冲突的建议。虽然我们试图协调来自多个监管当局的建议，但这样做并不总是切实可行的。此外，我们可以选择不协调相互矛盾的意见，当协调将大大推迟临床试验数据或其他不适当。如果我们无法有效和高效地解决和遵守FDA和其他非美国监管机构的询问和要求，我们的产品候选人的批准可能会被推迟，其价值可能会降低。

任何我们已经获得监管批准或未来获得批准的产品，都必须或将受到FDA、EMA和其他类似的国际监管机构的广泛监管要求的制约，如果我们不遵守监管要求，或者如果我们的产品遇到意想不到的问题，我们可能会受到惩罚，我们将无法从销售这类产品中获得收入，我们产生正现金流的潜力将被削弱，为我们的业务提供资金所需的资本也将增加。

Aldurazyme、Brineura、Kuvan、Naglaze和Vimizim已获得在美国、欧盟和某些其他国家进行商业销售和销售的监管批准，Palynziq已获得在美国和欧盟进行商业销售的监管批准。我们已获得监管批准的任何产品，或我们在未来获得监管批准的任何产品，以及生产工艺和做法、批准后的临床研究、产品标签、广告和此类产品的推广活动，均须不断受到FDA、EMA和其他类似国际监管机构的要求和审查。这些要求包括提交安全和其他营销后信息和报告、注册和上市要求、与制造、质量控制、质量保证和相应的记录和文件维护有关的现行良好制造惯例(CGMP)要求、进出口要求和记录保存。

Palynziq风险评估和缓解战略(REMS)项目是我们产品正在实施的监管要求的一个例子。在美国，Palynziq只能通过REMS项目获得，这是FDA在使用该产品时为减轻过敏风险所要求的。我们REMS计划的显著要求包括：

•处方者必须通过报名参加REMS项目并完成培训而获得认证；

•处方者必须使用Palynziq开自动注射肾上腺素；

•药房必须通过REMS计划认证，并且必须只向获得许可的病人发放Palynziq；

•患者必须参加REMS项目，并通过认证处方对其进行过敏风险教育，以确保他们了解使用Palynziq治疗的风险和益处；以及

•患者服用Palynziq时必须在任何时候都有可自动注射的肾上腺素。

没有处方者，药房或病人注册我们的REMS计划或成功完成和遵守其要求可能导致美国食品和药物管理局的管制行动或减少销售帕林齐克。我们REMS计划下的限制和要求，以及将来对这些限制和要求的潜在变化，使我们面临更多的风险和不确定因素，其中任何一种都可能损害我们的业务。对REMS程序的要求会对药物的潜在市场和盈利能力产生重大影响。我们无法预测FDA是否会要求、寻求要求或最终要求对Palynziq REMS项目进行修改，或者对Palynziq REMS项目施加额外的要求，或者FDA是否会允许对我们认为有必要的Palynziq REMS项目进行修改。FDA要求或拒绝的任何修改都可能使我们在美国分销Palynziq变得更加困难或昂贵，损害Palynziq的安全状况，破坏Palynziq患者护理的连续性和/或对Palynziq的销售产生负面影响。

此外，与处方药，包括生物制品有关的宣传交流受到各种法律和法规的限制，必须与产品经批准的标签中的信息保持一致。特别是，一个产品可能不会被推广到未经FDA批准的用途，正如该产品的批准标签所反映的那样。fda和其他机构积极执行禁止推广标签外用途的法律和法规，如果发现一家公司不适当地推广标签外用途，可能会受到重大的民事、刑事和行政处罚。因此，我们将无法推广任何产品，我们开发的迹象或用途，但他们是未经批准的。

此外，食品和药物管理局还经常要求产品上市后进行测试和监督，以监测产品的效果.FDA、EMA和其他类似的国际监管机构可能会在完成此类营销后临床研究的前提下，批准我们的产品候选产品。这些营销后的研究可能会暗示产品会产生不良的副作用，或者会给病人带来风险。

在我们的任何产品、制造商或制造过程中发现以前未知的问题或不遵守监管要求后，可能会采取以下行动：

•限制我们进行临床试验的能力，包括对正在进行或计划进行的试验全部或部分搁置临床试验;

•对产品制造过程的限制；

•对产品销售的限制；

•对产品分销的限制；

•进行市场营销后临床试验的要求；

•无名称、警告信或者其他不良宣传；

•产品退出市场；

•拒绝批准我们提交的待批准的申请或对已批准的申请的补充；

•召回产品；

•拒绝允许我们产品的进出口；

•扣押产品；

•罚款、归还或分配利润或收入；

•禁制令；或

•实施民事或刑事处罚。

如果采取这些管制行动，我们的价值和经营结果都会受到不利的影响。此外，如果FDA、EMA或任何其他类似的国际监管机构撤回对某一产品的批准，我们将无法从该产品在相关管辖范围内的销售中获得收入，我们产生正现金流的潜力将减少，为我们的业务提供资金所需的资本也将增加。因此，我们继续花费大量的时间，金钱和努力，在所有领域的监管合规，包括制造，生产，产品监督，售后研究和质量控制。

如果我们不能取得或保持我们的一些产品的孤儿药品专卖权，我们的竞争对手可能会获得批准出售同样的药物来治疗同样的情况，我们的收入将减少。

作为我们的商业战略的一部分，我们已经开发并可能在将来开发出一些可能符合FDA和欧盟孤儿药品名称的药物。根据“孤儿药物法”，FDA可以指定一种产品为孤儿药物，如果它打算治疗一种罕见的疾病或疾病，即定义为美国不足20万人的病人。在欧盟，如果赞助者能够证明：该药品旨在诊断、预防或治疗(1)危及生命或长期衰弱的疾病，而这种疾病或疾病影响到欧盟10，000人中不超过5/10，相当于大约250，000人或更少或(2)生命威胁，在欧盟，医药产品的销售不太可能产生足够的回报，从而有理由进行必要的投资，这严重削弱了欧盟的衰弱或严重和长期的状况，如果没有激励措施，就不太可能产生足够的回报。对于上述任何一种情况，申请人必须证明没有任何令人满意的方法来诊断、预防或治疗欧盟批准的有关情况，或者，如果存在这种方法，药物产品将对受这种情况影响的人有很大的好处。该公司首先获得美国食品和药物管理局批准的指定孤儿药物，为特定的罕见疾病，获得营销独家使用该药物，在规定的条件下，为期七年。如果FDA后来认定指定的请求存在重大缺陷，或者如果制造商无法保证足够数量的药品，则可能丧失孤儿药品独家销售权。此外，如果发现第二种药物在临床上优于第一种药物，则FDA可能会在一段时间内批准另一种药物。在欧盟, 市场独占期为十年(根据第1901/2006号条例，符合商定的儿科调查计划的药物可延长至12年)。如果一家制造商无法提供足够数量的药品，那么欧盟可能失去孤儿药品销售的排他性，如果该药品比原孤儿药品更安全、更有效或在临床上优于原孤儿医药产品，也可以对具有相同孤儿指示的类似药品给予销售授权。此外，如果在第五年年底，可以根据现有证据证明其被指定为孤儿药物的标准不再得到满足，则市场排他性的期限可缩短为六年，例如，如果原孤儿医药产品已获得足够的利润，不足以维持市场排他性。由于我们的一些产品的专利保护的范围和范围是有限的，孤儿药品的指定对我们的产品特别重要，我们的产品有资格被指定为孤儿药物。对于符合条件的产品，我们计划依靠“孤儿药品法”规定的独家经营期来保持竞争地位。如果我们的产品没有广泛的专利保护，我们的产品得不到孤儿药品的排他性，那么我们的竞争对手就可以出售同样的药物来治疗同样的情况，我们的收入就会减少。

即使我们已经为我们的某些产品候选人获得了孤儿药品的指定，即使我们为我们未来的产品候选人获得了孤儿药物的指定，但由于与开发生物制药产品有关的不确定性，我们可能不是第一个为任何特定的孤儿指示获得市场批准的人，这意味着我们可能无法获得孤儿药物的排他性，也有可能在竞争对手产品的孤儿药品专卖期届满之前被禁止批准某些产品的候选产品。此外，关于某些生物制剂和基因疗法，目前尚不清楚用于治疗同一罕见疾病或情况的产品候选产品之间的相似性如何可能影响这类候选产品的孤儿药物排他性。此外，即使我们获得了一个产品的孤儿药物排他性，这种排他性可能无法有效地保护产品不受竞争的影响，因为不同的药物可以在相同的条件下被批准，相同的药物可以在不同的条件下被批准，并且可能在孤儿的指示中使用标签外的东西。即使在一种孤儿药物得到批准并获得孤儿药物的排他性之后，如果FDA认为后一种药物更安全或更有效，或者对病人的护理做出了重大贡献，FDA也可以为同样的情况批准同一种药物。孤儿药品的指定既不会缩短药品的开发时间或监管审查时间，也不会给药品在监管审查或批准过程中带来任何优势。

我们可能会面临来自生物相似物的竞争，这种竞争是通过一个简短的调控途径得到批准的。

我们的Aldurazyme、Brineura、Naglazyz、Palynziq和Vimizim产品根据“联邦食品、药品和化妆品法”(FDC法案)和“公共卫生服务法”(PHS法)作为生物制品受到FDA的监管。生物制品需要提交生物制剂许可证申请(BLA)，并在美国上市前得到FDA的批准。2009年“生物制品价格竞争和创新法案”(BPCIA)根据“小灵通法”(PHS Act)建立了一条监管途径，以简化生物产品的审批，这些产品被证明与FDA批准的生物产品“相似”或“可互换”。欧盟的生物相似产品也可采用类似的简化营销授权程序。为了满足

互换性标准，保荐人必须证明，生物相似产品可以产生与参考产品相同的临床效果，对于一种多次使用的产品，在参考产品和生物相似产品之间切换的风险不大于维持患者使用参考产品的风险。BPCIA为参考产品规定了12年的独家经营期。在欧洲，含有一种新活性物质的医药产品受益于八年的数据排他性，在此期间，涉及该产品数据的生物相似应用可能不为监管当局所接受，也可能会有两年的市场排他性，在此期间这类生物相似产品不得投放市场。如果在最初的八年中，一个新的治疗指征与现有疗法相比具有显著的临床效益，两年期可能会延长到三年。我们的产品在美国或欧洲的MAAS下获得批准，以及将来在这些制度下可能得到批准的正在开发中的产品，可以作为生物相似营销应用的参考产品。

为了获得我们产品的市场监管批准，需要进行临床前研究和昂贵而冗长的临床试验，而且研究和试验的结果是非常不确定的。同样，从临床试验获得的初步、初步或中期数据也应仔细和谨慎地加以考虑，因为最终数据可能与初步、初步或中期数据大不相同，特别是在获得更多病人数据的情况下。

作为药物开发过程的一部分，我们必须自费在实验室进行临床前研究，包括对动物的研究，以及针对每一种产品的人体临床试验。监管当局要求进行的临床前研究和临床试验的数量因产品的候选品种、正在开发的药物的疾病或条件以及适用于特定药物的条例而有所不同。一般来说，针对影响较大病人群体、不那么严重或可通过替代策略治疗的疾病或疾病的新药必须通过更多的临床前和临床试验以及(或)注册人数较高的临床试验加以验证。对于我们的早期产品候选产品，我们可能需要使用不同的剂量和配方进行多项临床前研究，然后才能开始临床试验，这可能会导致我们开发时间表的延迟。此外，即使我们在临床前的研究中取得了良好的结果，在人类身上的结果也可能有很大的不同。在我们进行了临床前研究之后，我们必须证明我们的产品候选产品是安全有效的，可以在目标人群中使用，以便获得商业销售的监管批准。临床试验费用昂贵，可能需要许多年才能完成，其结果本身就不确定。在临床试验过程中，任何时候都可能发生故障。我们的产品候选产品的临床前研究和早期临床试验的结果可能不能预测后期临床试验的结果，而来自中期分析的有利数据并不能保证试验的最终结果是有利的。我们不时会发表或报告临床试验的初步、初步或中期数据。, 例如，我们从Gener-8-1中公布的罗氏异丙交酯基因研究的数据。我们临床试验的初步、初步或中期数据可能并不表示试验的最终结果，而且随着病人登记的继续和/或更多的病人数据的提供，一个或多个临床结果可能发生重大变化的风险。在这方面，这些数据可能显示出临床益处的初步证据，但随着病人继续被跟踪，而且有更多的病人数据可得，任何治疗效果都有可能无法在病人身上持久和(或)随着时间的推移而减少或完全停止。初步、初步或中期数据仍需接受审计和核查程序的制约，这些程序可能导致最终数据与这些初步、初始或中期数据大不相同。因此，在获得最后数据之前，应仔细和谨慎地审议初步、初步或临时数据。

尽管通过临床前的研究和初步的临床试验取得了进展，或者尽管在中期分析中有有利的数据，但产品候选人可能无法显示出所期望的安全性和有效性特征。一些生物制药业的公司在高级临床试验中遭遇了重大挫折，原因是缺乏疗效或不良的安全状况，尽管在早期的试验中取得了有希望的结果。此外，如上文所述，我们并不总是遵循管理当局的建议或遵守他们关于我们临床项目设计的所有要求。在这些情况下，我们可能会选择一个不符合监管当局的建议的发展计划，这可能会限制我们进行临床试验的司法管辖区和/或对我们在那些我们不遵从规管意见的司法管辖区取得批准的能力产生不利影响。

不良或不确定的临床结果可能会阻止我们获得我们的产品候选人的监管批准。可能导致临床试验延迟或终止的其他因素包括：

•病人登记缓慢或不足；

•临床站点招聘缓慢，并完成必要的机构审批；

•预算限制或高得令人望而却步的临床试验费用；

•显示疗效所需的治疗时间较长；

•缺乏足够的候选产品供应；

•治疗病人的不良医疗事件或副作用，包括免疫反应；

•缺乏被测试产品候选人的有效性；

•提供竞争疗法，以处理与我们的产品候选人相同的指示；

•对额外临床试验或临床前研究的管理要求；

•良好临床操作标准(GCP)的偏差；以及

•与临床试验伙伴，包括CRO，临床实验室，临床现场和主要调查人员的关系发生纠纷或中断。

此外，我们临床试验的主要调查人员可能会不时地担任我们的科学顾问或顾问，并获得与这些服务有关的补偿，这些服务可报告给FDA或其他监管机构。如果FDA或其他监管机构得出结论，认为我们与首席调查员之间的财务关系造成了利益冲突，FDA或其他监管机构可能会质疑在适用的临床试验现场生成的数据的完整性，以及临床试验本身的效用可能受到损害。

我们的valoctocogene roxparvovec项目基于基因治疗方法，作为一种新技术，与我们的其他更传统的药物开发项目相比，它带来了额外的开发和治疗风险。

除了与开发更传统的药物相关的风险因素一节中列出的风险外，还有一些额外的、独特的开发和治疗风险与基因治疗产品相关，比如我们的产品候选基因roxparvovec。基因治疗的目的是通过一次性使用含有非缺陷基因拷贝的治疗遗传物质来纠正先天的基因缺陷。基因拷贝被设计成永久驻留在病人体内，使病人能够产生一个正常人通常会产生的必需蛋白质或核糖核酸(RNA)分子。然而，新的基因拷贝产生的蛋白质或RNA太少或过多是有风险的。虽然一次使用一次的基因治疗产品，如我们的产品候选基因罗克福维奇，是为了纠正一个天生的基因缺陷的整个病人，有一种风险，治疗效果将无法持久和生产所需的蛋白质或RNA将随着时间的推移减少或完全停止。由于治疗是不可逆转的，在管理副作用方面可能会遇到挑战，特别是那些潜在的过度产生所需蛋白质的副作用。停止给药不能逆转或减轻不良反应，我们可能需要制定额外的临床安全程序。此外，由于新的基因拷贝被设计为永久驻留在病人体内，因此有可能破坏其他正常的生物分子和过程，包括其他健康基因，而且在临床试验完成很久之后，我们才可能了解这些副作用的性质和严重程度。

与我们的其他，更传统的产品相比，我们的基因治疗产品的候选物

除了这一风险因素一节列出的风险与更传统的药物商业化，还有额外的，独特的商业风险相关的基因治疗产品，如我们的产品候选valoctocogene roxparvovec。由于基因治疗的相对新颖性和一次给药提供更长时间的治疗治疗的潜力，我们面临在价格，覆盖面和补偿方面的不确定性，如果批准的话。为了收回我们的研究和开发成本，并在有利可图的基础上将这种一次性治疗商业化，我们预计一次使用伐辛酸罗克福维奇的成本将是巨大的。因此，我们预计政府和其他第三方支付者的医疗保险和报销将是绝大多数患者能够负担得起伐辛酸罗克福维奇的基本条件。因此，在国内和国际上，valoctocogene roxparvovec的销售将在很大程度上取决于第三方支付者支付其成本的程度。即使提供了保险，第三方支付方批准的补偿金额也可能不足以使我们从我们的投资中获得足够的收入，用于发展伐辛酸罗克福维奇(Valoctocogenroxparvovec)。

我们还面临基因治疗是否会得到公众或医学界的接受的不确定性。即使我们获得了对roxparvoc基因的监管批准，valoctocogene roxparvoc的商业成功在一定程度上将取决于医生、病人和基因治疗产品的第三方支付者是否接受，特别是我们的产品候选品，作为医疗上必要的、成本有效的和安全的。特别是，我们的成功将取决于医生处方我们的产品候选，而不是现有的治疗他们已经熟悉，并可能获得更多的临床数据。此外，医生和病人可能会延迟接受伐辛酸罗沙威，直到产品候选人在市场上有一定的时间。负面的舆论或更严格的政府监管可能会对我们的商业和财务状况产生负面影响，并可能推迟或损害对伐辛炭基因的成功商业化和需求。

我们已经实施了一项对valoctocogene roxparvovec的数据访问计划，这限制了我们管理层对这些试验中新出现的数据的审查。如果得不到正在进行的数据，管理层就无法根据这些新出现的数据调整审判，这可能对这些审判的最终结果产生不利影响。

为了维护valoctocogene roxparvovec试验的科学完整性，并允许我们只在我们认为对投资者有意义的时间间隔内报告数据，我们实施了一项与正在进行的开放标签试验有关的数据获取计划，该计划的目的是在很大程度上反映盲目的试验。根据这一计划，我们一般不收集正在出现的数据，但某些具体数据点是由一小群监测和管理审判的医务人员收集和审查的，然后，只有在必要的范围内才能使他们履行其监测职责。由于我们披露和公开讨论这些审判的先前数据，这种讨论没有纳入监测审判的人员正在收集和审查的任何目前新出现的数据，因此，这些先前的数据可能与只有这些人员才能获得的更近期的数据有很大不同。此外，由于我们的管理层无法获取任何正在进行的数据，也没有能力根据这些新出现的数据调整审判，数据访问计划可能对审判的最终结果产生不利影响。

如果我们继续遭受运营亏损，或无法在比预期更长的时间内维持正现金流，我们可能无法在计划的水平上继续我们的业务，并被迫减少我们的业务。

自1997年3月开始运作以来，我们一直从事大量的研发和资本投资，自成立以来，我们每年都有净亏损，2008年和2010年除外。我们未来的盈利能力和现金流取决于我们的产品的营销和销售，我们的产品候选者是否获得监管批准，我们成功地制造和销售任何产品的能力，无论是我们自己还是与其他人一起，我们在发展计划上的支出，任何未来业务发展交易的影响，以及本风险因素部分所列的其他风险。我们未来亏损的程度、盈利能力和正现金流的时机都是非常不确定的。如果我们不能盈利，或无法持续维持盈利能力和正现金流，那么我们可能无法按计划继续我们的业务，并被迫减少我们的业务。

如果我们无法获得必要的资金来资助我们的业务，我们的财务结果和财务状况将受到不利的影响，我们将不得不推迟或终止我们的部分或全部产品开发计划。

截至2020年3月31日，我们的现金、现金等价物和投资总额为11亿美元，长期债务债务为8.7亿美元(未计折扣)，其中包括我们于2020年到期的1.50%的高级次级可转换债券(2020年票据)和我们于2024年到期的0.599%的高级次级可转换债券(2024年的票据，连同2020年的债券)，如果不进行转换，这些债券将分别在2012年10月和2024年8月到期时被要求以现金偿还。我们不仅需要现金支付债券在期内到期的利息，而且还需要现金来偿还未兑换的债券本金。

2016年1月，我们终止了与Ares Trading，S.A.的许可和商业化协议。(默克塞罗诺)根据与Kuvan有关的终止和过渡协议以及与Palynziq有关的终止协议，如果销售和开发达到里程碑，我们有义务向Merck Serono支付某些款项。其余的里程碑付款可能成为应付，包括最多6，000万欧元，现金，如果未来的销售里程碑是满足库文和Palynziq。

我们可能需要更多的资金来偿还“注释”、未来的里程碑付款和我们的未来业务，包括目前正在开发的产品和产品候选人的商业化、临床前研究和临床试验，以及潜在的许可证和收购。由于各种因素，包括我们的财务状况，我们的产品计划的状况，以及金融市场的一般状况，我们可能无法筹集额外的资金。如果我们不能筹集到任何必要的额外资金，我们可能不得不推迟或终止我们的部分或全部产品开发计划，我们的财务状况和经营结果将受到不利影响。

我们预计在可预见的将来，我们将继续为我们的业务投入大量资本。我们需要的资金数额取决于许多因素，包括：

•我们有能力成功地销售和销售我们的产品；

•开发包括质量体系在内的商业制造工艺以及建立或获得制造能力所需的时间和成本-我们临床前研究和临床试验(包括研究和材料制造)的进展和成功；

•临床前研究和临床试验的时间、数量、规模和范围；

•获得监管批准所需的时间和成本，以及监管当局可能需要的营销后研究的费用；

•我们开展的研究项目的进展情况；

•我们可能在与第三方的协议下实现开发和商业里程碑，如与默克塞罗诺的终止协议下的Kuvan和Palynziq里程碑；

•对我们现有的合作、许可和其他商业关系或我们可能建立的任何新的合作、许可和其他商业关系所作的任何改变或新的发展；

•赛诺菲·根酶(Genzya)继续成功地将Aldurazyme商业化的能力；以及

•未来我国可转换债券是否转换为普通股。

此外，我们的固定费用，如租金，许可证付款，利息费用和其他合同承诺是巨大的，并可能在未来增加。这些固定开支可能会增加，因为我们可能会：

•附加许可证和合作协议；

•额外的产品制造合同；以及

•额外融资设施或安排。

如果我们无法满足流动性要求，我们将需要从股票或债务证券、贷款或合作协议中筹集额外资金。出售额外的证券将给我们的股东带来更多的稀释。此外，我们可能根本无法以我们满意的数额或条件获得额外的资金。这可能导致我们的研究延迟、减少或终止，这可能会损害我们的业务。

*我们已招致沉重的负债，可能会削弱我们的业务灵活性、获得资本的机会及/或增加借贷成本，这可能会对我们的经营及财务业绩造成不利影响。

截至二零二零年三月三十一日，我们的负债本金为8.7亿元(未经贴现)，包括2020年债券项下的3.75亿元(未贴现)本金及2024年债券的4.95亿元(未贴现)负债本金。2018年10月，我们还与美国银行(Bank of America，N.A.)签订了一项无担保信贷协议(2018年信贷融资机制)，作为行政代理、Swingline贷款人和贷款人、花旗银行(Citibank N.A.)作为信用证发行人，以及美林(Merrill Lynch)、皮尔斯(Pierce)、芬纳和史密斯公司(Finner&Smith Inc.)、花旗银行(Citibank)、N.A.和富国证券(WellsFargo Securities)各作为联合牵头安排机构和联合簿记管理人，提供至多2亿美元的循环贷款承诺。我们的债务可能：

•限制我们为营运资本、资本支出、收购或其他一般业务目的借入额外资金的能力；

•限制我们使用现金流或为未来营运资本、资本支出、收购或其他一般业务目的获得额外融资的能力；

•要求我们使用我们业务现金流的很大一部分来偿还债务；

•限制我们对业务和行业变化进行计划或作出反应的灵活性；

•与杠杆程度较低的竞争对手比较，我们处于竞争劣势；及

•使我们更容易受到不利的经济和工业条件的影响。

此外，2018年信贷安排载有限制我们经营业务、筹集资金或根据其他债务付款的能力的金融和其他限制性公约，而且我们今后可能承担的任何债务都可能包含这些债务。如果我们不遵守这些公约，或在欠债时未能支付款项，我们便会拖欠该等债项，而这又会导致我们的其他债项即时全数偿还。如果我们在2018年信贷机制下违约，根据该机制未偿还的借款可能立即到期和应付，2018年信贷贷款机构可以拒绝在该机制下允许额外借款，或者它可能导致根据关于我们当前或未来债务的协议违约，包括适用于票据的契约。如果我们在任何一种票据下违约，这类票据可能会立即到期和应付，并可能导致其他票据和/或2018年信贷机制下的违约。

此外，我们再融资的能力，亦视乎当时的资本市场和财政状况而定。

我们的未偿还债务主要包括2020年债券和2024年票据，如果不加以转换，将分别在2020年10月和2024年8月到期时以现金偿还。此外，如果触发2020年票据的有条件转换功能，2020年票据持有者将有权在指定时期内任意选择转换2020年票据，2020年票据将在2020年7月15日或之后自由兑换。我们可以选择以现金、全部或部分结算2020年债券，这可能会进一步影响我们的流动资金。虽然我们可以寻求获得额外的第三方融资，以支付任何金额的现金在这种情况下，我们不能肯定这种第三方融资将以商业上合理的条件，如果有。

根据适用的会计规则，我们必须将2020年债券的未偿本金重新归类为当期负债，而不是长期负债(因为在到期前还有12个月或更短的时间)，这导致我们净营运资本的大幅减少。

此外，我们还可以根据2018年信贷机制借入至多2亿美元的循环贷款，这些贷款将需要在2021年10月19日到期时以现金偿还，但如果2020年债券的本金总额至少有1亿美元在2020年8月1日仍未偿还，而且某些其他条件尚未满足，我们可能需要在2020年8月1日偿还2018年信贷机制下的所有借款。

如果我们不遵守生产法规，我们的财务结果和财务状况将受到不利影响。

在我们开始我们的产品的商业制造之前，监管当局必须批准市场应用程序，这些应用必须确认我们经营的制造设施，或者我们的合同制造商已经通过了监管检查和生产过程，这是监管当局可以接受的。此外，我们的制药厂在产品批准前后不断接受FDA和国际监管机构的定期和不事先通知的检查，以监测和确保遵守cGMP和其他法规。我们在美国的生产设施已获得FDA批准生产Palynziq，并获得FDA、欧洲委员会(EC)和其他国家的卫生机构批准生产Aldurazyme、Brineura、Naglazyz和Vimizim。我们在爱尔兰科克山巴利的生产工厂已被FDA、EC和其他国家的卫生机构批准生产Vimizim，并被FDA和EMA批准为Brineura的一家配方原料药制造和质量控制设施。此外，我们的第三方制造商与我们的产品的生产设施也已检查和批准的各个监管机构。虽然我们没有参与我们的合同制造商的日常运作，但我们最终有责任确保我们的产品是按照cgmp规则生产的。

由于生产我们的产品和产品的过程的复杂性，我们可能无法继续通过或最初通过联邦或国际监管检查以符合成本效益的方式。出于同样的原因，我们产品的任何潜在第三方制造商或我们的产品候选者都可能无法以符合成本效益的方式遵守cgmp法规，并且可能无法在一开始或继续通过联邦或国际监管检查。

如果我们或与我们签订合同的第三方制造商不能遵守生产法规，我们可能会被延迟批准我们的产品候选人，警告或不加命名的信件，罚款，意想不到的合规费用，召回或扣押我们的产品，完全或部分暂停生产和/或执法行动，包括禁制令，以及刑事或民事起诉。这些可能的制裁将对我们的财务结果和财政状况产生不利影响。

如果我们不能以可接受的成本成功地开发和维护我们的产品候选产品生产足够数量的制造工艺，我们可能无法支持临床试验或被迫终止一个项目，或者如果我们无法以可接受的成本生产足够数量的我们的产品，我们可能无法满足商业需求，失去潜在的收入，降低利润率或被迫终止一个项目。

由于生产我们的产品和产品的复杂性，我们可能无法制造足够的数量。我们无法以可接受的成本生产足够的产品候选产品，可能导致开发计划的延迟或终止。就我们的商业组合而言，我们可能无法在商业上可行的过程中成功地制造我们的产品，或以足以支持其各自商业市场的规模或在可接受的利润范围内成功地制造我们的产品。

开发商业上可行的制造工艺通常很难实现，而且往往非常昂贵，可能需要较长的时间。制造工艺的改变(包括制造生产线)、设备或设施(包括将制造从我们的一家工厂转移到另一家工厂或第三方工厂，或从第三方工厂转移到我们的设备之一)可能需要我们完成临床试验，以获得任何制造修改的监管批准。

关于异丙交酯，基因治疗产品是相对新颖和复杂的，只有在有限的情况下制造的规模足以进行关键的试验和商业化。很少有制药合同制造商专门生产基因治疗产品，而那些专门从事基因治疗产品的制造商仍在为大规模生产开发合适的工艺和设备。我们投入了大量的资金建设我们自己的商业基因治疗制造设施，如果我们的基因治疗计划失败，它可能会受到严重的损害。随着我们的发展，寻求优化和操作valoctocogene roxparvovec的制造工艺，我们可能会面临技术和科学的挑战，巨大的资本成本，以及在招聘和雇用有经验的合格人员方面的潜在困难。在临床或商业制造活动中也可能出现意想不到的技术或操作问题。因此，我们可能会经历制造上的延误，这阻碍了我们及时完成临床研究，如果有的话，或者在有利可图的基础上将伐辛基因罗克威(Valoctocogene Roxparvovec)商业化(如果有的话)。

此外，我们可能需要透过其他类型的分析及功能测试，证明经制造变更后制造的生物产品与实施该项改变前所生产的产品之间的可比性，或可能须完成额外的临床研究。如果我们用未经证实的工艺承包制造服务，我们的承包商也会受到同样的不确定性、高标准和管制的限制，因此，如果需要进一步的工艺开发，可能会遇到困难。

即使是先进的制造工艺也会遇到困难。制造过程中可能会出现各种原因，包括人为错误、机械故障、原材料和电池库的问题、内部信息技术系统的故障以及其他无法总是预防或预期的事件。许多过程包括生物系统，与化学合成相比，生物系统增加了相当大的复杂性。我们希望，有时，符合生物技术行业的期望，某些生产批量将无法生产的产品，以满足我们的质量控制释放验收标准。到目前为止，我们所有产品项目的历史失败率，包括Aldurazyme、Brineura、Naglazyz、Palynziq和Vimizim，都在我们的预期之内，这是基于行业规范的。如果故障率大幅度增加，我们可能会经历成本增加、收入损失、客户关系受损、调查原因的时间和费用，以及在其他批次或产品方面的类似损失。如果在产品投放市场之前没有发现问题，召回和产品责任成本也可能发生。

为了在我们的时间和成本参数内生产产品，我们必须继续在我们预期的成功率和产量预期的范围内生产产品。由于我们生产过程的复杂性，我们可能很难或不可能确定任何特定批量故障的原因，我们必须对任何故障及时采取有效的纠正措施。

我们已与第三方制造商签订合同，在库文和帕林齐克生产活性成分。如果这些制造商不愿意或无法履行合同义务，我们可能无法满足对Kuvan和Palynziq的需求，或者根本无法销售这些产品，我们可能会失去潜在的收入，我们可能被迫终止一项计划。我们有为Kuvan和Palynziq生产最终产品的合同。我们目前也依赖第三方的部分生产Aldurazyme，Brineura，Naglazyz，Palynziq和Vimizim。如果这些制造商不愿意或不能履行合同义务，或者满足合同义务之外或超过合同义务的需求，我们可能无法满足这些产品的需求或根本无法销售这些产品，我们可能会失去潜在的收入。此外，在计划或最佳时间内是否有合适的合同制造能力尚不确定。

此外，我们的制造过程使我们受到各种联邦、州和地方法律和条例的制约，这些法律和条例涉及使用、产生、制造、储存、处理和处置因使用这些材料和废物而产生的危险材料和废物。我们在遵守这些法律法规方面付出了很大的代价。

供应中断可能会扰乱我们的库存水平以及我们的产品和产品候选产品的可用性，并导致我们的产品候选产品在获得监管批准方面的延迟，或者通过减少我们的收入而损害我们的业务。

我们依靠单一来源的供应商提供关键的原材料和有限的制造设施来制造我们的成品和产品的候选产品。许多因素可能导致我们产品和产品的供应或制造中断，包括：

•我们的合同制造商生产的时间、时间安排和优先次序，或者我们的合同制造商违反我们的协议；

•劳动中断；

•制造业来源的变化；

•装运的时间和交付；

•我们未能及时找到和取得所需的替代供应商和制造商；以及

•影响原材料成本和供应的条件。

如果我们的供应商或制造商之一未能或拒绝及时向我们提供必要的原材料或成品或产品候选品，则需要大量的时间和费用才能使新的供应商或制造商获得资格。我们可能无法以可接受的条件，以合理的价格从新供应商或制造商那里获得活性成分或成品。

制成品供应的任何中断都会妨碍我们分配成品以满足商业需求的能力，并对我们的财务业绩和财务状况产生不利影响。

对于我们的产品候选人来说，生产产品是进行临床试验所必需的，成功的注册批次也是向商业市场申请批准和销售产品候选品所必需的。延迟获得临床材料或注册批次可能会对我们的临床试验产生不利影响，并推迟对产品候选产品的审批。

由于我们的产品的目标病人人数较少，我们必须取得显著的市场份额，并保持较高的每名病人价格，使我们的产品达到盈利能力。

我们所有的产品都是针对病人人数较少的疾病而生产的。因此，我们每个病人的价格必须相对较高，才能收回我们的开发和制造成本，并实现盈利。尤其对于Brineura，Naglazym和Vimizim来说，我们必须在全球范围内进行市场营销，以实现产品在市场上的重大渗透。此外，由于每种疾病人群中潜在患者的数量较少，因此，不仅需要找到开始治疗的患者，以实现该产品在市场上的重大渗透，而且我们还需要能够在较长的一段时间内维持这些患者的治疗。由于我们产品的预期处理成本，我们可能无法以足够高的价格维持或获得足够的市场份额，从而证明我们的产品开发努力和制造费用是合理的。

如果我们无法获得第三方付款人对我们产品的足够的覆盖和补偿，我们产品的销售就会受到不利的影响，或者我们的产品可能没有商业上可行的市场。

使用我们产品的病人的疗程是昂贵的。我们期望患者需要更长时间的治疗，以及一些产品在病人一生中的需要。我们预计，大多数病人的家庭将无法自己支付这种治疗费用。如果没有第三方付款人的补偿和补偿，我们的产品就不会有商业上可行的市场。此外，即使有一个商业上可行的市场，如果偿还水平低于我们的期望，我们的收入和毛利将受到不利影响。

第三方支付者，如政府或私人医疗保险公司，会仔细审查药品的价格，并对此提出越来越多的质疑。私营公司的偿还率因第三方支付人、保险计划和其他因素而异。获得我们的产品的覆盖范围和足够的补偿可能是特别困难的，因为通常与在医生的监督下管理的药物相关的价格更高。国际市场上的偿还制度因国家和地区的不同而有很大差异，而且偿还必须在各国的基础上获得批准。

政府当局和其他第三方支付方正在开发越来越复杂的控制医疗费用的方法，例如限制特定药物的覆盖范围和报销金额。越来越多的第三方支付方要求制药公司提供预定的价格表折扣作为覆盖范围的条件，使用限制性处方和首选药品清单在竞争性类别中利用更大折扣，并对医药产品的收费价格提出质疑。此外，美国的第三方支付方对药品的承保和报销没有统一的政策要求，因此，不同的支付方对药品的承保范围和补偿可能有很大的不同。因此，保险范围确定过程往往是一个耗时和昂贵的过程，这将要求我们为每个付款人分别使用我们的产品提供科学和临床支持，但不能保证保险和足够的补偿将在第一次得到一致的应用或获得。

我们不能确定我们商业化的任何产品都能得到覆盖和补偿，或者我们已经商业化的任何产品将继续得到补偿，如果可以得到补偿，补偿的水平将是多少。覆盖范围和补偿可能影响任何产品的需求，或价格，任何产品候选人，我们获得营销批准。如果无法获得保险和补偿，或者只能在有限的水平上获得补偿，我们可能无法成功地将任何我们获得营销批准的产品商业化，或者继续销售任何已经商业化的产品。

在欧盟和许多其他地区的偿还必须在一个国家一个国家的基础上进行谈判，在许多国家，在批准偿还之前，该产品不能在商业上推出。每个国家完成谈判进程的时间非常不确定，在一些国家，我们预计谈判时间将超过12个月。即使在价格谈判之后，各国也经常要求或要求随着时间的推移降低价格和其他让步。

对于我们未来的产品，我们将不知道偿还率将是什么，直到我们准备市场的产品和我们实际谈判的费率。如果我们不能为我们的产品获得足够高的偿还率，它们可能在商业上是不可行的，或者我们未来的收入和毛利率可能会受到不利的影响。

我们很大一部分的国际销售是基于特殊的准入计划，对这些项目的改变可能会对我们在这些国家的产品销售和收入产生不利的影响。

我们通过特殊访问或“命名病人”项目在国际上销售Naglazyz和Vimizim的很大一部分，这些项目不需要完全的产品批准，而且我们预计我们的国际销售中很大一部分的Brineura也将通过这些项目来完成。这些方案的具体内容因国而异。一般来说，每个病人都必须得到特别的批准。批准通常需要有医疗需要证据的申请或诉讼。一般来说，每个病人的批准必须不时更新。

这些方案在一些国家没有得到很好的界定，而且在需求和供资水平方面也会发生变化。对这些项目的任何改变都可能对我们在这些国家销售产品的能力产生不利影响，并推迟销售。如果这些项目没有得到政府的资助，就可能没有足够的资金支付所有患者的费用。此外，各国政府已经并可能继续采取非正式措施限制我们的产品的购买，包括最初拒绝向购买者提供服务，拖延订单，以及拒绝或花费太长时间批准结关。任何此类行动都可能严重拖延或减少我们从这些国家获得的收入。

如果没有特殊的准入计划，我们将需要寻求完全的产品批准进入商业市场，并在某些地区销售我们的产品。这可能是一个昂贵和耗时的过程，并可能使我们的产品受到额外的价格控制。由于某些国家的病人人数如此之少，寻求和维持完全的产品批准在经济上可能是不可行的，因此，在这些国家的销售将永久减少或取消。由于所有这些原因，如果我们目前使用的特殊访问程序被取消或限制，我们的收入可能受到不利影响。

如果我们在产品销售方面未能成功竞争，我们可能无法产生足够的销售，以收回与产品开发计划有关的开支，或证明产品的持续销售是合理的，我们的收入可能会受到不利的影响。

我们的竞争对手可能开发、制造和销售比我们更有效或更便宜的产品。他们还可能比我们能够获得他们的产品(包括那些被指定为孤儿药物的产品，这可能会妨碍我们完全推销我们的产品)或在我们之前使他们的产品商业化的速度更快地获得对其产品的监管批准。关于伐辛科基因罗克西威，如果产品被批准，我们将面临一个高度发达和竞争市场的血友病A治疗。当我们将伐辛科基因roxparvovec商业化时，如果获得批准，我们可能会面临来自拥有丰富资源和血友病A社区建立关系的大型制药公司的激烈竞争。如果我们不成功竞争，我们的收入将受到不利影响，我们可能无法产生足够的销售，以收回与开发产品计划有关的开支，或证明产品的继续销售是合理的。

政府的价格管制或其他价格管制的改变，可能会限制我们现时及未来产品的收费水平，这会对我们的收入及营运结果造成不良影响。

我们预计，在我们销售产品的所有市场上，覆盖范围和补偿可能会受到越来越大的限制。医疗保健成本的不断上升，给医疗行业带来了更大的降低成本的压力。特别是，制药公司的药品定价最近受到越来越多的审查，并继续在美国和国外受到激烈的政治和公众辩论。政府和私人第三方支付者已经提出了医疗改革和降低成本的建议。美国已经提出了多项控制医疗费用的联邦和州提案，包括药物治疗费用。具体来说，美国国会最近进行了几项调查，提出了一些法案，并颁布了立法，旨在提高药品定价的透明度，审查定价与制造商病人项目之间的关系，改革政府的药品报销方法。此外，国会和行政部门都表示，它们将继续寻求新的立法和/或行政措施，以控制药物费用。在一些国际市场上，政府控制定价，这会影响药品的盈利能力。目前的政府法规和未来可能的医疗立法可能会影响到第三方支付人的医疗保险和报销，这可能会使我们的产品在商业上不可行，或者可能对我们未来的收入和毛利产生不利影响。

国际业务通常也受到广泛的价格和市场监管，还有许多关于额外成本控制措施的建议，包括直接或间接实施额外价格控制或强制性降价或降低知识产权组合价值的提议。作为这些控制成本措施的一部分，一些国家已经并继续提出限制我们产品年销售量的收入上限。其中一些上限大大低于某些国家的实际需求，如果收入上限的趋势继续下去，我们未来的收入和毛利率可能会受到不利影响。

我们无法预测我们的业务在多大程度上会受到这些或其他未来可能的立法或监管发展的影响。不过，未来的价格管制或价格管制的其他改变，或与我们的产品定价或药物定价有关的负面宣传，一般都会限制我们现时及未来产品或销售量的收费水平，从而对我们的收入和经营结果造成不良影响。

政府的医疗改革可能会增加我们的成本，并对我们的收入和运营结果产生不利影响。

我们的行业受到高度管制，法律的改变可能对我们的业务、业务或财务结果产生不利影响。在美国，经2010年“卫生保健和教育和解法”(PPACA)修订的2010年“病人保护和平价医疗法案”(PPACA)是一项全面措施，旨在扩大美国境内的医疗保险范围，主要是通过对雇主和个人实施医疗保险任务和扩大医疗补助计划。这项法律的几项规定影响了我们，增加了我们的某些费用。自“PPACA”颁布以来，“PPACA”的某些方面一直受到司法和国会的质疑，美国总统政府最近也在努力废除或取代“PPACA”的某些方面，我们预计今后还会对“PPACA”提出更多的挑战和修改。自2017年1月以来，美国总统签署了两项行政命令和其他指令，旨在推迟、规避或放宽PPACA规定的某些要求。同时，国会审议了将废除或废除并取代全部或部分“PPACA”的立法。尽管国会尚未通过立法废除PPACA的全部条款，但它已经颁布了一些法律，修改了PPACA的某些条款，比如取消对不遵守PPACA规定的个人医疗保险规定的处罚，推迟执行ACA规定的某些收费，以及提高参与医疗保险D部分的制药制造商所欠的销售点折扣。此外，2018年12月14日，德克萨斯州的一位地区法院法官裁定，PPACA完全违宪，因为作为减税和就业法案的一部分，个人授权被国会废除。而德克萨斯州地方法院法官, 以及美国现任总统政府和联邦医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)已经声明，在对该决定提出上诉之前，这项裁决不会立即生效，目前尚不清楚这一决定、随后的上诉以及其他废除和取代PPACA的努力将如何影响PPACA和我们的业务。此外，自PPACA颁布以来，还通过了其他立法修改。其中一些变化导致医疗保险和其他医疗资金的额外减少，这可能会对我们的客户以及相应的金融业务产生实质性的不利影响。

我们预计，PPACA以及今后在美国或国外可能采取的其他医疗改革措施，可能会导致更严格的覆盖标准，并对我们的客户可能获得的产品补偿带来额外的下行压力。最近，世界各国政府对制造商为其销售产品定价的方式进行了更严格的审查。

在美国，国会最近进行了几次调查，并提出并颁布了联邦和州立法，除其他外，旨在提高药品定价的透明度，审查定价与制造商病人项目之间的关系，降低医疗保险制度下的药品成本，并改革政府的药品项目报销方法。例如，在联邦一级，美国总统政府2021财政年度的预算提案包括一项1，350亿美元的补贴，以支持旨在降低药品价格、增加竞争、降低患者自掏腰包药品成本以及增加患者获得低成本仿制和生物相似药物的立法提案。此外，美国总统政府此前发布了一份“蓝图”，以降低药品价格，降低药品的自掏腰包成本，其中还提出了增加制造商竞争、提高某些联邦医疗项目的谈判能力、鼓励制造商降低产品清单价格以及降低消费者支付的药品外销成本的建议。尽管其中一些措施和其他措施可能需要额外授权才能生效，但国会和美国总统政府都表示将继续寻求新的立法和(或)行政措施来控制药品费用。任何从医疗保险和其他政府项目中偿还款项的减少都可能导致私人支付者的付款减少。此外，美国各州也越来越多地通过立法和实施法规，以控制药品定价，包括价格或病人报销限制、折扣。, 对某些产品获取和销售成本披露和透明度措施的限制，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量采购。此外，地区医疗当局和个别医院越来越多地采用招标程序，以确定哪些药品以及哪些供应商将被纳入其处方药和其他保健项目。

同样，在许多欧盟国家，立法者和其他决策者继续提出和实施医疗成本控制措施，以应对欧盟对医疗成本的日益关注。这些变化中的某些可能会限制我们的产品的价格，任何经过批准的产品候选人或政府和私人第三方支付者对这些产品的补偿金额，可能会增加对制药公司的税收义务，或者可能促进对我们产品的非专利竞争。此外，越来越多的欧盟国家和其他国家使用在其他国家建立的医药产品的价格作为“参考价格”，以帮助确定本国领土上的产品价格。因此，一些国家医药产品价格下降的趋势可能导致其他地方类似的下降趋势。此外，为了在一些国家获得我们产品的补偿，我们可能需要进行临床试验，将我们产品的成本效益与其他可用的疗法进行比较。

政府和私人第三方付款人对支付金额的法定价格控制或其他限制可能会损害我们的业务、经营结果、财务状况和前景。实施成本控制措施或其他医疗改革可能会使我们无法创造收入、获得利润或使我们的产品商业化。

有关政府医疗改革的更多信息，请参阅“政府监管-卫生改革”，第一部分，我们截至2019年12月31日的年度报告第1项，即截至2019年12月31日，已于2020年2月27日提交给美国证交会。

我们面临来自美国以外政府所有或赞助客户的信用风险，这些风险可能会对我们的运营结果产生不利影响。

我们的产品销售给美国以外各国的政府所有或受支持的客户，由于政府的资助和偿还方式，我们的产品会受到严重的付款延误。这已经导致并可能继续导致销售未付天数的增加，这是由于我们有应收账款的平均时间。如果这些政府的偿还办法发生重大变化，或者如果无法获得政府资金，我们可能无法从这些客户那里收取应付我们的款项，我们的业务结果将受到不利影响。

如果发现我们违反了医疗保健法或隐私和数据保护法，我们可能被要求支付罚款，受到监管机构或政府实体的监督，或被暂停参与政府保健项目，这可能对我们的业务、财务状况和经营结果产生不利影响。

我们在美国和国际上遵守各种医疗保健法律和法规，包括反回扣法、虚假索赔法、数据保密法和安全法，以及与确保合规有关的法律。在美国，“联邦反Kickback法规”规定，任何人或实体，包括制药公司，明知而故意提供、索取、支付或收取任何报酬，以直接或间接换取或诱使企业转诊，包括购买、订购或处方某一特定药物，根据联邦医疗保健计划，如医疗保险和医疗补助，都是非法的。根据联邦反Kickback法规和相关条例，如果某些安排符合法定例外或监管安全港，则不违反联邦反Kickback法规。但是，例外情况和安全港的范围很窄，如果不符合例外情况或安全港的条件，涉及报酬的做法不打算引起处方、购买或建议，则可能受到审查。我们的做法可能并不是在所有情况下都符合安全港保护免受反扣责任的所有标准，尽管我们寻求遵守这些安全港口。许多州通过了类似于联邦反Kickback法规的法律，其中一些法律适用于将病人转介到由任何来源(而不仅仅是政府支付者)偿还的医疗服务中。

联邦和州的虚假索赔法，包括“民事虚假索赔法”，禁止任何人或实体故意向联邦政府提出或导致提出虚假的付款要求，或故意作出或导致作出虚假陈述，要求支付虚假索赔，或故意作出、使用或造成虚假记录或陈述，以避免、减少或隐瞒向联邦政府付款的义务。此外，某些营销行为，包括标签外促销，也可能违反虚假索赔法.根据1996年“健康保险可携性和责任法”(HIPAA)，我们也被禁止在提供或支付医疗福利、项目或服务方面，明知和故意实施欺骗任何医疗福利计划的计划，或故意伪造、隐瞒或掩盖重大事实，或作出任何重大的虚假、虚构或欺诈性陈述。

此外，最近的医疗改革立法加强了美国的这些法律，例如，PPACA，除其他外，修正了联邦反Kickback法规和刑事医疗欺诈法规的意图要求。个人或实体不再需要实际了解这些法规或违反这些法规的具体意图才能实施违法行为。此外，“反腐败法”规定，政府可以声称，因违反“联邦反Kickback法规”而提出的包括物品或服务在内的索赔，就“民事虚假索赔法”而言构成虚假或欺诈性索赔。

经“经济和临床健康保健信息技术法”及其实施条例修订的“经济和临床健康健康信息技术法”及其实施条例还规定，某些类型的个人和实体有义务保障隐私、完整性、可用性、安全性和个人可识别健康信息的传输，包括强制性合同条款。许多州和外国的法律也规定了健康信息的隐私和安全。它们通常在重要方面存在差异，并且常常不会被HIPAA抢占，从而使遵从性工作复杂化。全球数据保护格局正在迅速发展，在可预见的未来，执行标准和执法做法可能仍然不确定。在美国，加利福尼亚最近颁布了“加州消费者隐私权法案”(CCPA)，该法案于2020年1月1日生效。CCPA赋予加州居民更多的权利，可以访问和删除他们的个人信息，选择不分享某些个人信息，并获得关于如何使用他们的个人信息的详细信息。“刑事诉讼法”规定了对违法行为的民事处罚，以及对数据泄露的私人诉讼权利，预计这会增加数据泄露诉讼。CCPA增加了我们的合规成本，并可能增加我们的潜在责任。一些观察家指出，CCPA可能标志着在美国出现一种更加严格的隐私立法的趋势，这可能会增加我们的潜在责任，并对我们的业务产生不利影响。

欧洲第2016/679号条例，即“一般数据保护条例”(GDPR)，以及欧盟执行立法的成员国，适用于设在欧盟或在某些情况下由欧盟以外的公司收集和处理个人数据，包括与健康有关的信息，以及处理在欧盟境内的个人个人信息。这些法律对处理个人资料，包括与健康有关的资料的能力，特别是在收集、使用、披露和转让资料方面，规定了严格的义务。这些要求包括以下几项要求：(1)在某些情况下获得与个人数据有关的个人的同意；(2)向个人提供关于其个人信息如何使用的信息；(3)确保个人数据的安全和保密；(4)有义务将违反个人数据的行为通知监管当局和受影响的个人；(5)广泛的内部隐私治理义务；(6)尊重个人对其个人数据的权利的义务(例如，查阅、更正和删除其数据的权利)。GDPR禁止将个人数据转移到欧洲经济区(EEA)以外的国家，如美国，欧洲联盟委员会认为这些国家没有提供适当程度的数据保护。瑞士也采取了类似的限制措施。虽然存在允许将个人数据从欧洲经济区和瑞士转移到美国的法律机制，但它们仍面临法律挑战，而且在遵守欧盟数据保护法方面仍存在不确定性。

对不遵守规定的公司的潜在罚款可能高达2000万欧元，相当于全球年收入的4%。GDPR增加了我们在处理个人数据方面的责任和责任，我们可能被要求建立更多的潜在机制，以确保遵守新的欧盟数据保护规则。

美国和某些外国也通过了影响合规的大量新法律和条例，这可能要求我们修改我们与医疗从业人员的业务做法。例如，在美国，“PPACA”通过“医生支付阳光法”要求某些药物、生物制品和医疗供应制造商收集并向CMS报告向医生和教学医院支付或转让价值的情况，以及医生及其直系亲属在上一个历年持有的投资和所有权利益。从2022年1月1日起，制造商还必须向医生助理、护士从业人员或临床护士专家、注册护士麻醉师和认证护士-助产士报告支付或转移价值的情况。此外，最近有一种趋势，即国家对支付给医生的费用作出了更严格的规定。某些州和(或)地方司法机构授权执行合规方案、遵守“药品制造商总督察方案指南”和“美国制药研究和制造商守则”(PhRMA)与保健专业人员的互动、药品销售代表的登记和(或)对礼物的跟踪和报告、对医生的补偿和其他报酬、营销支出和药品定价。同样，在许多外国，人们越来越关注制药公司与保健从业人员之间的关系。最近颁布的外国立法规定了向这些专业人员支付、馈赠和福利的报告义务；然而，, 颁布这类法律的执行条例仍有待执行，法院和政府机构对此有不同的解释。不断变化的监管环境以及需要实施各种制度来遵守具有不同遵守和(或)报告要求的多个司法管辖区，增加了维持遵约的成本，也增加了我们可能违反一项或多项要求并受到罚款或制裁的可能性。

由于上文所述的医疗保健、隐私和数据保护法的广泛性、现有的法定和监管例外情况和安全港的狭窄性以及执法机构在执行此类法律方面的更多关注，我们的商业活动可能会受到一项或多项此类法律的质疑。如果我们被发现违反其中一项法律，我们可能会受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括损害赔偿、罚款、财产扣押、监禁、合同损害、名誉损害、利润和未来收益减少、额外的报告要求和监督，如果我们受到公司诚信协议或类似协议的约束，以解决关于不遵守这些法律的指控，我们的业务受到限制，暂停或被排除在政府保健项目之外，其中任何可能对我们的业务、财务状况和业务结果产生不利影响的行为。

我们在美国以外地区进行大量的销售和业务活动，使我们面临更多的业务风险，这些风险可能会对我们的收入和运营结果产生不利影响。

Aldurazyme、Brineura、Kuvan、Naglazyz和Vimizim的销售很大一部分来自美国以外的国家。同样，我们预计Palynziq的很大一部分销售将来自美国以外的国家。我们在加拿大和几个欧洲、中东、亚洲和拉丁美洲国家都有业务。我们期望今后继续扩大我们的国际业务。国际行动固有地使我们面临一些风险和不确定因素，包括：

•管理国际业务的复杂性和成本增加；

•不同的监管和合规要求，以及那些可能限制我们生产、销售和销售产品的能力的变化；

•政治和经济不稳定；

•美国以外的一些国家对知识产权的保护减少；

•贸易保护措施和进出口许可证要求；

•国际业务人员配置和管理方面的困难；

•不同的劳动法规和商业惯例；

•税法的变更或解释可能产生的负面后果；

•国际医疗补偿政策和方案的变化；

•金融风险，如较长的支付周期、难以收取应收账款、外汇汇率波动和外国政府可能实行的货币管制；

•与保持准确信息和控制可能属于“反海外腐败法”范围内的销售、分销商和服务提供者的活动有关的监管和合规风险；以及

•迅速发展的有关数据保护以及商业和个人信息的隐私和安全的全球法律和条例。

这些因素中的任何一个都可能单独或作为一个整体对我们的业务和经营结果产生重大的不利影响。

随着我们继续扩大现有的国际业务，我们可能会遇到新的风险。例如，当我们专注于在新的地理区域建立我们的国际销售和分销网络时，我们必须继续与合格的当地分销商和贸易公司发展关系。如果我们不能成功地发展和保持这些关系，我们可能无法在这些地理区域扩大销售。这些或其他类似的风险可能会对我们的收入和盈利能力产生不利影响。

英国退出欧盟可能会对全球经济状况、金融市场和我们的业务产生负面影响，这可能会对我们的收入和运营结果产生不利影响。

2016年6月，联合王国大多数合格选民(英国)在全民公决(英国退欧)中投票决定退出欧盟。2017年3月29日，英国总理正式宣布撤军通知。经过英国与欧盟的重大谈判，英国退出欧盟的决定于2020年1月31日生效。目前，英国和欧盟正在谈判额外的安排，包括未来的贸易条件。英国表示，希望过渡期在2020年12月31日前到期，并商定未来的交易条件。

英国与欧盟未来关系的不确定性已经并可能继续对全球经济状况和全球金融市场的稳定产生不利影响。特别是，根据英国与欧盟之间商定的条件(如果有的话)，这可能导致全球金融和银行市场以及欧洲和欧洲经济区的监管进程出现相当大的不确定性。由于英国决定要取代或复制哪些欧盟规则和条例，包括金融法律和条例、税收和自由贸易协定、知识产权、供应链物流、环境、卫生和安全法律和条例、移民法和就业法，因此英国未来的法律和条例不明确，可能会减少对所有市场的外国直接投资，增加成本，抑制经济活动和限制资本的获取。

如果英国和欧盟无法就未来可接受的贸易条款进行谈判，或者其他欧盟国家寻求退出，英国与其他欧盟或欧洲经济区国家之间的无障碍准入可能会减少或取消，这可能会使我们在欧盟的业务变得更加困难。由于英国退欧，我们可能面临供应链、库存管理、制造过程和产品分销网络的中断，这可能会对我们的业务和运营结果产生不利影响。此外，英国退欧还可能导致新的监管成本和挑战，可能对我们的业务产生重大不利影响。欧洲药品管理局已就某些需要被视为退欧的要求向中央授权医药产品的营销授权人发出指导，例如要求由欧盟中央批准的产品的营销授权人在欧盟设立，以及要求与中央批准的产品有关的一些活动，例如批量释放和药物警戒，在欧盟内进行。此外，几乎没有迹象表明英国退欧会对我们在英国的任何产品候选人获得营销批准的途径产生影响。

美国的出口管制和经济制裁可能会对我们的业务、财务状况和经营结果产生不利影响。此外，遵守这些监管要求可能会增加我们的成本，并对我们销售产品和向客户收取现金的能力产生负面影响。

我们的产品受美国出口管制法律和法规的约束，包括美国出口管理条例和由美国财政部外国资产管制办公室(OFAC)管理的各种经济和贸易制裁条例。我们的产品和解决方案的出口必须符合这些法律法规。对这些法律和条例的修改，或对这些法律所针对的国家、政府、个人或活动的修改，可能导致我们产品的使用减少，或妨碍我们向现有或潜在客户出口或销售我们的产品的能力，这可能会对我们的业务结果、财务状况或战略目标产生不利影响。如果我们不遵守这些法律和条例，我们可能会受到重大的民事或刑事处罚，包括可能丧失进出口特权和罚款。

我们依靠外国资产管制局的一般许可证来销售我们的药品供伊朗的医院和诊所的最终用户使用。使用这一外国资产管制局一般许可证要求我们遵守严格的条件，在产品销售，最终用户的限制和付款要求。虽然我们相信我们一直遵守一般牌照的规定，但我们不能保证一般牌照不会被撤销，将来不会续期，或我们会继续遵守。违反外国资产管制处的一般许可证可能会导致巨额罚款、制裁、民事或刑事处罚、竞争或名誉损害、诉讼或管制行动以及可能对我们的业务结果、财务状况或战略目标产生不利影响的其他后果。

此外，美国的出口管制和经济制裁可能会使在某些国家的业务变得更加困难和昂贵。例如，我们可能找不到分销商或金融机构愿意促进我们的产品销售和从这种销售中收取现金，如果有成本效益的方式，如果有的话。

如不遵守适用的反贪污法例，可能导致罚款、刑事处罚，并对我们的业务、财务状况及运作结果造成重大影响。

我们必须遵守我们所经营的司法管辖区的反腐败和反贿赂法，包括美国的“反腐败法”、英国的“贿赂法”以及其他在我们开展业务的国家的类似法律。我们在一些国家开展业务，这些国家被公认为享有腐败声誉，并增加了腐败行为的风险。我们还定期与许多国家的政府监管机构进行互动，包括那些被认为具有较高腐败风险的国家，以便获得生产和分销我们产品的监管批准。我们所适用的反贪污及反贿赂法例，一般禁止公司及其中介人向外国官员或其他人士支付不当款项，以影响官方决定或取得或保留业务及/或其他利益。这些法律还要求我们制作和保存准确、公正地反映我们的交易的账簿和记录，并设计和维持一个适当的内部会计控制制度。作为我们业务的一部分，我们与国有企业打交道，为了适用的反腐败法，这些企业的雇员和代表可被视为外国官员。

虽然我们已通过政策和程序，以确保我们、我们的雇员和第三方代理人遵守这些法律，但我们无法保证这些政策或程序在任何时候都能有效地发挥作用，或保护我们不因雇员、合伙人和其他第三方对我们的业务所采取的行动而承担这些或其他法律所规定的责任。如果我们不遵守反腐败法和其他有关与政府实体和/或官员(包括地方法律)进行业务往来的法律，我们可能会受到刑事和民事处罚以及其他补救措施，这可能会损害我们的业务、财务状况、经营结果、现金流和前景。对任何实际或据称违反与我们有关的法律或政策的行为进行调查，可能会损害我们的业务、财务状况、业务结果、现金流量和前景。

此外，已经加强了对公司赞助的病人援助计划的审查，包括保险费和共同支付的援助计划，以及对提供此类援助的第三方慈善机构的捐款。各国政府也加强了对报销支助服务、临床教育方案和推广演讲者方案的审查。如果我们，我们的第三方代理人或捐赠接受者被认为没有遵守这些领域的法律、法规或政府指导，我们可能会受到刑事或民事制裁。我们竞争对手的任何类似违规行为也会对我们的行业声誉产生负面影响，并增加对我们的业务和产品的审查。

林业发展局、EMA和其他政府机构的资金变化或政府关闭可能会妨碍这些机构雇用和保留关键领导和其他人员的能力，或以其他方式阻止这些机构履行我们的业务可能依赖的正常职能，这可能对我们的业务产生不利影响。

政府机构的资金水平的变化可能会影响它们雇用和保留关键人员的能力，以及履行支持我们业务的正常职能的能力。例如，FDA为我们的产品候选人及时审查和批准IND或市场授权的能力可能由于缺乏资源和合格的人员而受到阻碍。此外，我们的业务所依赖的其他政府机构，包括那些为研究和发展活动提供资金的机构，都受到政治预算进程的制约，而政治预算进程本身就是流动的和不可预测的。

政府的关闭也会影响政府机构正常运作和支持我们运作的能力。例如，自1980年以来，美国联邦政府已多次关闭，包括从2018年12月22日开始的35天内。在停工期间，某些监管机构，如FDA，不得不解雇关键人员并停止关键活动。如果政府长期停摆，可能会严重影响FDA及时审查和处理我们提交的监管文件的能力，这可能对我们的业务产生重大的不利影响。

我们的国际业务构成货币风险，可能对我们的经营业绩和净收入产生不利影响。

我们的收入和收益，以及我们庞大的国际净资产中，有很大一部分和越来越多的部分受到汇率变动的影响。由于我们使用多种外币，包括欧元、巴西雷亚尔、英镑、加拿大元和其他几种货币，这些货币相对于美元的变化将影响我们的收入和支出。如果美元兑另一种货币贬值，假设所有其他变量保持不变，我们的收入将增加，对收入产生积极影响，而我们的总支出将增加，对收入产生负面影响。相反，如果美元兑另一种货币走强，假设所有其他变量保持不变，我们的收入将减少，对收入产生负面影响，而我们的总支出将减少，对收入产生积极影响。此外，由于我们的财务报表以美元列报，美元与其他货币之间货币汇率的变化已经并将继续对我们的业务结果产生影响。因此，汇率的重大变化可能会影响我们的结果和我们的财政指导。

我们实行货币套期保值，目的是减少对某些外币汇率变动的风险敞口。然而，我们的套期保值策略可能并不成功，我们的任何未对冲外汇敞口都将继续受到市场波动的影响。这些风险可能对我们的业务、财务状况和经营结果造成重大不利影响，并可能导致我们普通股的市场价值下降。

如果我们不能保护我们的知识产权，我们可能无法有效地竞争。

在适当的情况下，我们为我们的技术的某些方面寻求专利保护。我们正在开发的一些产品可能得不到专利保护。如果我们必须花费大量的时间和金钱来保护或强制执行我们的专利、围绕他人拥有的专利进行设计或许可，可能需要支付大笔费用、专利或他人拥有的其他专有权利，那么我们的商业和财政前景可能会受到损害。

生物制药产品的专利地位是复杂和不确定的。我们的一些产品和产品的专利保护的范围和范围特别不确定，因为我们的一些产品候选产品的关键信息已经在公共领域存在多年了。动物和/或人类版本的Aldurazyme，Naglazym和我们的许多产品候选产品的组成和遗传序列已经出版，并被认为是在公共领域。库文的有效成分6R-BH4的化学结构也已发表。公布这些信息可能会妨碍我们获得或执行与我们的产品和产品候选产品有关的专利，包括但不限于物质组成专利，这些专利通常被认为提供了最有力的专利保护。

我们拥有或拥有与我们的产品相关的专利和专利申请。然而，这些专利和专利申请并没有确保保护我们的知识产权，原因有几个，包括但不限于以下几点：

•关于待决的专利申请，除非和直到实际签发，这些申请的保护价值是无法确定的。我们不知道我们的专利申请是否会导致颁发的专利。

•专利期限有限，有效期届满。例如，我们与Aldurazyme相关的某些专利于2019年11月到期，与Aldurazyme相关的其他专利于2020年到期。

•竞争对手可能以多种方式干扰我们的专利过程。竞争对手可能声称他们在我们之前发明了声称的发明，或者他们在我们之前就一项声称的发明提出了专利申请。竞争对手也可能声称我们侵犯了他们的专利，因此我们不能实践我们的技术。例如，竞争对手也可以通过向专利审查员或法院证明发明不是原创性的、不新颖的或明显的，从而对我们的专利提出质疑。在诉讼中，竞争对手可以声称我们颁发的专利无效或由于多种原因无法强制执行。如果法院同意，我们将无法强制执行该专利。

•仿制制造商可以使用诉讼和监管手段，以获得批准的非专利版本的产品，尽管我们的专利或专利申请。

•执行专利是昂贵的，可能会占用我们管理的大量时间。管理层将花费更少的时间和资源开发产品，这可能会增加我们的运营费用和推迟产品计划。

•如果有任何实际保护，专利的接收可能不会提供太多的实际保护。例如，如果我们获得的专利范围很窄，那么竞争对手将更容易设计出不侵犯我们专利的产品。

•2011年的“莱希-史密斯美国发明法案”对美国的某些专利法进行了改革，可能会造成更多的不确定性。这些重大变革包括：从“先发明”制度转向“先发到文件”制度，以及实施新的程序，允许竞争对手在美国专利和商标局获得批准后对我们的专利提出质疑。

也不清楚我们的商业秘密是否得到充分保护。我们的现任和前任雇员、顾问或承包商可能无意或故意向竞争对手泄露商业秘密。就像专利诉讼一样，强制要求他人非法获取和利用我们的商业秘密是昂贵和费时的，需要大量资源，而且后果难以预料。此外，美国以外的法院有时也不太愿意保护商业机密。此外，我们的竞争对手可能会独立地开发同等的知识、方法和诀窍，在这种情况下，我们将无法对这些竞争对手强制执行我们的商业秘密权利。

根据欧盟最近通过的政策，向Maas的EMA提交的传统上被视为机密商业信息的临床试验数据现在要公开披露。如果我们有能力审查和编辑一套狭窄的商业机密信息，欧盟的新政策将导致欧洲医学协会公开披露我们的某些临床研究报告、临床试验数据摘要和近期完成的和未来的医疗评估报告的临床概况。公开披露发展数据可能在许多方面对我们的业务产生不利影响，例如，导致我们的产品开发保密方法被披露，我们无法为创新获得知识产权保护，要求我们分配大量资源，以防止其他公司侵犯我们的知识产权，使根据适用的数据隐私条例进行临床试验的健康数据处理更加复杂，并使竞争对手能够使用我们的数据为自己的产品获得批准。

如果我们不能保护我们的知识产权，第三方就可以开发出相互竞争的产品，这可能对我们的收入和一般的财务结果产生不利影响。

竞争对手和其他第三方可能已经开发了知识产权，如果获得批准，我们的产品和产品候选产品的市场和商业化能力可能会受到限制。

和我们一样，竞争对手不断地为他们的技术寻求知识产权保护。我们的几个发展计划，如伐辛科基因罗克福维奇，集中在治疗领域，这些领域多年来一直是第三方广泛研究和开发的主题。由于科技领域的知识产权数量庞大，我们不能肯定我们不会侵犯竞争对手的知识产权，也不能肯定我们将来不会侵犯竞争对手的知识产权。例如，如果专利持有人认为我们的产品侵犯了我们的专利，即使我们的技术得到了专利保护，专利持有者也可以起诉我们。如果有人声称我们侵犯了它的知识产权，我们将面临一些问题，包括：

•为诉讼辩护需要大量的行政资源，而且可能非常昂贵。

•如果法院裁定我们的产品侵犯了竞争对手的知识产权，我们可能需要支付大量的损害。

•关于专利，法院除了要求我们支付巨额损害外，还可以禁止我们制造、销售、提供销售、进口或使用我们的产品，除非专利持有人向我们授予专利许可。专利持有人不需要给我们许可证。如果许可是可用的，它可能无法在商业上合理的条件下获得。例如，我们可能需要为我们的专利和专利申请支付大量的版税或授予交叉许可。

•我们可能需要重新设计我们的产品，这样它就不会侵犯他人的知识产权。

•重新设计我们的产品，使其不侵犯竞争对手的知识产权可能是不可能的，或者可能需要大量的资金和时间。

我们还可以支持和合作政府机构、医院、大学或其他教育机构进行的研究。这些研究伙伴可能不愿意授予我们任何从这些合作中获得的技术或产品的专有权利。

如果我们没有获得所需的许可或权利，我们的产品开发工作可能会遇到延误，而我们试图围绕其他专利进行设计，或者可能被禁止制造、使用、进口、提供销售或销售需要这些许可或权利的产品。在与其他各方合作开发技术或产品的权利方面也可能出现争端。如果我们不能解决这些争端，并获得我们需要的许可证或权利，我们可能无法开发或销售我们的产品。

如果我们的制造、销售和销售协议终止，我们将无法继续将Aldurazyme商业化，否则我们成功地将Aldurazyme商业化的能力将被推迟或削弱。

任何一方可因特定的原因终止Genzym和我们之间与Aldurazyme有关的制造、销售和销售协议(MMS协议)，包括如果另一方重大违反了MMS协议，由于该术语在MMS协议中定义，或已宣布破产，也违反了MMS协议。尽管我们目前并没有违反MMS协议，但未来任何一方都有可能违反MMS协议。任何一方也可以终止在一年前书面通知，以任何理由MMS协议.

如果MMS协议因违约而终止，违约方将将其在BioMarin/GenzyLLC中的权益转移给非违约方，非违约方将为违约方在Aldurazyme和BioMarin/GenzyLLC中的利益支付特定的买断金额。如果我们是违约方，我们将失去对Aldurazyme的权利以及相关的知识产权和监管许可。如果MMS协议在没有任何理由的情况下终止，非终止方将有权在一年内行使，以特定的买断金额购买终止方在Aldurazyme和BioMarin/GenzyLLC中的权益。如果不行使这一选择权，Aldurazyme的所有权利将被出售，BioMarin/GenzyLLC将被解散。如果上述非终止方不行使买断选择权，则Aldurazyme的权利和所有权将出售给出价最高的投标人，所得收益将根据我们在BioMarin/GenzyLLC中所占的百分比分配给我们。

如果任何一方因另一方宣布破产而终止MMS协议，则终止方有义务买断另一方，并完全获得Aldurazyme的所有权利。如果一方因另一方发生控制权变更而终止MMS协议，终止方应通知另一方(受要约人)其意图，将其在Aldurazyme和BioMarin/GenzyLLC中的权益全部买断，金额由终止方自行决定。受要约人必须接受这一报价，或者同意以同样的条件购买终止方对Aldurazyme和BioMarin/GenzyLLC的利益。然后，收购另一方的一方将拥有Aldurazyme在世界范围内的专属权利。修正后的和恢复的合作协议将在MMS协议终止之日起自动终止，不得独立于MMS协议终止。

如果我们有义务或有选择地买下Genzyme在Aldurazyme和BioMarin/GenzyLLC的权益，从而获得Aldurazyme的专有权，我们可能没有足够的资金这样做，我们可能无法获得这样做的资金。如果我们不能买断Genzya的利益，我们可能会被认为违反了协议，并可能失去对Aldurazyme的权利和相关的知识产权和监管批准的任何要求。这样，我们实际上将被禁止开发和商业化阿拉杜拉济姆。如果发生这种情况，我们的产品收入不仅会下降，我们的股价也会下降。

如果我们不能开发新产品和产品候选人，或者在收购、合资、许可证或其他合作机会方面成功竞争，我们继续扩大产品管道的能力就会受到损害，我们的增长和发展将受到损害。

我们未来的增长和发展在一定程度上取决于我们从研发活动中成功开发新产品的能力。生物制药产品的开发成本高、时间长、风险大。研究和开发方案的结果，特别是创新生物制药的成果，本质上是不确定的，可能不会导致任何产品的商业化。

我们的竞争对手与我们竞争，以吸引机构收购，合资企业，许可证安排或其他合作。到目前为止，我们以前和现在的几个产品项目都是通过收购获得的，我们以前和现在的一些产品方案都是通过许可或合作安排开发的，例如Aldurazyme、Kuvan和Naglaze。这些合作包括许可来自学术研究机构的专有技术以及与它们的其他关系。我们未来的成功在一定程度上将取决于我们是否有能力找到更多的机会，并成功地为这些机会达成伙伴关系或收购协议。如果我们的竞争对手成功地与学术研究机构达成合作安排或许可协议，我们将无法寻求这些具体的机会。因为每一个机会都是独一无二的，我们可能找不到替代品。一些制药和生物技术公司已经在基因疾病领域建立了自己的地位。这些公司已经开始了许多药物开发项目，其中一些可能针对我们也针对的疾病，并且已经与学术研究机构达成了合作和许可安排，从而减少了可用的机会。

大学、公共和私人研究机构也与我们竞争。虽然这些组织主要有教育或基础研究目标，但它们可能开发专有技术，并获得我们开发产品候选人可能需要的专利。如果可以的话，我们将尝试授权这种专有技术。这些许可证可能无法以可接受的条件提供给我们，如果有的话。如果我们在收购、合资和其他合作机会方面无法成功竞争，我们开发新产品和继续扩大产品管道的能力可能会受到限制。

仿制药制造商出售非专利版的Kuvan可能会对我们的收入和经营结果产生不利影响。

1984年的“药品价格竞争和专利术语恢复法案”(Hatch-Waxman Act)允许FDA批准商标药品的非专利版本的缩写新药申请(ANDA)。我们把这个过程称为ANDA进程。ANDA程序允许竞争对手公司获得与品牌药物相同活性成分的药物的营销批准，但一般不要求对该非专利产品进行和提交临床疗效研究。与此类临床研究不同的是，ANDA申请人通常只需提交数据，证明其产品与品牌产品具有生物等效性。

根据“哈奇-瓦克斯曼法案”，2011年12月以后的任何时候，公司都可以为库文的通用版本提出ANDA申请。我们拥有多项涉及Kuvan的专利，我们已经在FDA批准的药物产品中列出了与该产品相关的专利，并进行了治疗等效性评估(Orange Book)。“哈奇-瓦克斯曼法案”要求ANDA申请人在Orange图书上列出的专利到期前向FDA申请批准其拟议的非专利产品，以证明申请人认为我们的专利无效或不会因已提交申请的药物的制造、使用或销售而受到侵犯(第IV段认证)，并将此类认证通知我们(第IV段通知)。在收到第四款通知后，“哈奇-瓦克斯曼法案”允许我们在适当的基础上对ANDA备案者提起专利侵权诉讼，要求在我们的专利到期后才批准拟议的非专利产品。如果我们在收到第四款通知后45天内提起诉讼，“哈奇-韦克斯曼法案”规定了30个月的暂缓期，在此期间，FDA无法最终批准该仿制药的申请。如果诉讼在30个月的停留期内有利于ANDA申请人，中止将被取消，FDA可以批准ANDA，如果以其他方式准备批准的话。在这样的诉讼中，发现、审判和上诉过程是昂贵的、耗时的，如果ANDA申请人获胜，可能会导致非专利竞争。

在2014年至2016年期间，我们收到了两家制药公司的第四段通知信，通知我们，每个制药公司都提交了ANDA，要求批准库文的非专利版本。我们对每一家公司提起了专利侵权诉讼，从2015年到2017年，我们与在美国解决专利诉讼的公司达成了和解协议。和解协议授予这些公司非排他性许可，授予我们库文相关的专利，允许它们在美国销售非专利版的盐酸沙普特林二盐酸盐，以便在2020年10月1日或更早的情况下为Kuvan批准的适应症进行销售。我们预计库文的通用版本将于2020年第四季度首次在美国上市。

任何未来的ANDA或相关法律程序都可能对我们的股价产生不利影响，执行我们专利的诉讼已经并可能继续花费大量费用，需要管理层给予重大关注。如果涉及Kuvan及其使用的专利在诉讼中得不到支持，或者如果我们提起诉讼的任何ANDA申请人被发现不侵犯我们所声称的专利，那么在监管排他性到期后产生的非专利竞争将对我们的收入和业务结果产生重大的不利影响。此外，上述解决办法之后的一般性竞争可能对我们的收入和业务结果产生重大的不利影响。

我们还面临某些外国对Kuvan的潜在一般性竞争，在欧盟有一个与ANDA程序相同的第2001/83/EC号指令第10条规定的程序。我们在许多经营的国家成功地推销和销售库文的能力是基于专利权或某些排他性的监管形式，或者两者兼而有之。我们的专利权范围和对库文的管制排他性因国而异，取决于每个国家是否有有意义的法律补救办法。如果我们对库文的专利权和监管排他性被成功地挑战、终止或以其他方式终止在特定国家，那么由此产生的非专利竞争可能对我们的收入和经营结果产生重大的不利影响。

如果我们不能在我们宣布和预期的时间框架内实现我们的预期发展目标，我们的产品候选产品的商业化可能会被推迟，我们管理层的信誉可能会受到不利影响，因此，我们的股票价格可能会下降。

出于规划目的，我们估计实现各种科学、临床、监管和其他产品开发目标的时间，有时我们称之为里程碑。这些里程碑可能包括开始或完成科学研究和临床试验以及提交管理文件。我们不时地公开宣布其中一些里程碑的预期时间。所有这些里程碑都是基于各种假设。与我们的估计相比，这些里程碑的实际时间可能会有很大的差异，在许多情况下，原因是我们无法控制的。如果我们不像公开宣布的那样达到这些里程碑，我们的产品的商业化可能会被推迟，我们的管理的信誉可能会受到不利的影响，从而导致我们的股票价格下降。

我们依靠我们的关键人员和我们吸引和留住员工的能力。

我们未来的成长和成功在很大程度上取决于我们能否继续吸引、留住、管理和激励我们的员工。失去任何高级管理人员的服务，或无法雇用或留住经验丰富的管理人员，都会对我们执行业务计划的能力产生不利影响，损害我们的经营成果。

由于我们的业务具有专门的科学和管理性质，我们在很大程度上依赖于吸引和留住合格的科学、技术和管理人员的能力。特别是，如果我们没有适当的继任计划，或者如果我们不能及时征聘合适的接替人员，那么失去一名或多名高级执行干事可能对我们不利。虽然我们的高级行政人员是与我们签订雇佣协议的一方，但这些协议并不保证他们将来会继续受雇于我们。此外，在很多情况下，这些协议并没有限制我们的高级行政人员在被解雇后与我们竞争的能力。制药领域的人才竞争十分激烈，可招聘的合格潜在员工数量有限。由于这种激烈的竞争，我们可能无法继续吸引和留住发展业务所需的合格人才，也无法招聘合适的替代人员。如果我们的招聘和留用工作失败，我们的业务可能会受到损害。

我们的成功取决于我们管理增长的能力。

我们目前正在开发或可能在未来获得许可或获取的产品候选对象可能是针对的患者群体，他们的数量远远超过我们目前针对的任何患者群体。为了继续开发和销售这些产品，如果获得批准，我们将需要大大扩大我们的业务。为了有效管理扩展，我们需要继续发展和提高我们的研究和开发能力、制造和质量能力、销售和营销能力、金融和行政系统以及全球业务的标准程序。我们的员工、财政资源、制度、程序或控制可能不足以支持我们的运作，并可能增加我们面对规管和贪污风险的机会，而我们的管理层亦可能无法成功管理未来的市场机会或与客户及其他第三者的关系。

疾病治疗方法的改变可能会减少对我们产品的需求，并对收入产生不利影响。

即使我们的产品候选人获得批准，如果医生选择一个不包括我们产品的疗程，这一决定将减少对我们产品的需求，并对收入产生不利影响。例如，如果基因治疗被广泛用于遗传病的治疗，那么酶替代疗法，如Aldurazyme、Naglazyme和Vimizim在MPS疾病中的应用就会大大减少。此外，如果我们获得对伐辛基因罗克福维奇的监管批准，其商业成功仍将在一定程度上取决于医生、病人和医疗保健支付人对基因治疗产品的普遍接受，特别是我们的产品候选品在医疗上的必要性、成本效益和安全性。治疗方法的改变可能是由于引进其他公司的产品或开发新技术或外科手术，这些新技术或手术程序可能与我们的公司没有直接竞争，但其影响是改变医生决定治疗疾病的方式。

如果我们成功地提起产品责任诉讼，我们可能会承担重大责任。

我们面临着人类药品的测试、制造和销售所固有的潜在产品责任风险。目前，我们为产品的商业销售和产品候选产品的临床试验提供了产品责任诉讼保险。制药公司必须根据对潜在责任的估计，平衡保险成本和保险水平。从历史上看，与药品产品责任诉讼相关的潜在责任是不可预测的。虽然我们相信目前的保险是对我们潜在责任的合理估计，是在商业上合理地平衡承保范围与保险费用之间的平衡，但我们可能会因我们的临床试验及产品及产品的商业用途而被申索，而我们的保险范围可能不足够，如果有任何产品法律责任向我们提出诉讼，我们可能无法避免重大的责任。如果我们是成功的产品责任索赔的对象，超过了我们所获得的任何保险范围的限额，我们可能会招致大量费用，这些费用将对我们的收入产生不利影响，并需要投入资本资源，否则我们的产品项目的开发和商业化可能会有这些资源。

我们在很大程度上依赖信息技术系统，而该技术的任何故障、不足、中断或安全失效，包括任何网络安全事件，都可能损害我们有效经营业务的能力，并对我们的业务、声誉、财务状况和业务结果产生重大不利影响。

我们在很大程度上依赖我们的信息技术系统来有效地管理和维护我们的业务、库存和内部报告，制造和运送产品给客户，并及时给他们开发票。该基础设施的任何故障、不足或中断或该技术的安全缺陷，包括网络安全事件或攻击，都可能损害我们有效经营业务的能力。我们管理和维护我们的业务，库存和内部报告，制造和运输我们的产品给客户和及时发票的能力，在很大程度上取决于我们的企业资源规划，生产管理和其他信息系统。网络安全事件导致我们的企业资源规划系统、生产管理或其他系统无法有效运作或与其他系统集成，或安全漏洞或对这些系统的其他未经授权的访问，可能会影响我们管理和维护我们的业务、库存和内部报告的能力，并导致产品实现的延误和我们业务效率的降低。

作为我们业务的一部分，我们收集、存储和传输大量机密信息、专有数据、知识产权和个人数据。在我们的技术系统中处理和存储的信息和数据，以及我们的研究合作者、CRO、合同制造商、供应商、分销商或我们赖以经营业务的其他第三方的信息和数据，可能容易遭受损失、损坏、拒绝服务、未经授权的访问或挪用。此类网络安全漏洞可能是我们的员工或承包商未经授权的活动或恶意软件、黑客、商业电子邮件妥协、网络钓鱼或第三方指示的其他网络攻击的结果。虽然我们已采取措施保护我们的信息和数据，但我们的努力可能并不成功。

我们已经并可能继续经历网络安全事件。虽然据我们所知，迄今为止，我们没有经历过任何重大事件或中断，但如果发生这种事件，可能会对我们的发展方案和商业运作造成实质性的破坏，包括由于我们的商业机密、个人数据或其他专有或敏感信息的损失、腐败或未经授权的泄露。此外，我们调查和减轻网络安全事件的代价可能很大。例如，临床试验数据的丢失可能导致我们的产品开发或监管审批工作的延误，并大大增加我们回收或复制数据的成本。任何导致未经授权访问、使用或披露个人数据的安全违规行为，都可能要求我们根据隐私和安全法律法规或其他义务通知个人、政府当局、信用报告机构或其他各方。这种安全妥协可能损害我们的声誉，削弱对我们信息安全措施的信心，并导致监管审查。如果任何破坏或违反安全的行为导致我们的数据或系统损失或损坏，或不适当地披露机密、专有或个人信息，我们就可能面临损失、执行措施、处罚、罚款、赔偿要求、诉讼和可能的民事或刑事责任的风险，这可能对我们的业务、财务状况和业务结果产生重大的不利影响。

如果自然灾害、恐怖分子或犯罪活动或其他意外事件对我们或第三方制造商和供应商的设施造成重大损害，或严重扰乱我们或第三方制造商和供应商的运作，我们可能无法满足对我们产品的需求，失去潜在收入，降低利润率，或被迫终止项目。

地震或其他灾难性灾难的发生可能会对我们的设施和设备造成损害，或者对我们的第三方制造商或单一来源的供应商造成损害，这可能会极大地损害我们或第三方制造商生产我们的产品和产品的能力。我们的Galli驱动器工厂，位于加利福尼亚州的诺瓦托，是目前我们唯一的生产工厂Aldurazyme，Naglazyz和Palynziq，是其中之一的两个生产设施的Brineura和Vimizim。我们的基因治疗制造设施也位于加利福尼亚州的诺瓦托，它是目前我们唯一的支持伐辛科基因罗克威临床开发活动和预期的商业需求的生产设施，如果批准的话。这些设施位于旧金山湾地区，靠近已知的地震断裂带，容易受到地震的严重破坏。我们，第三方制造商

我们的合同和我们的单一来源的原材料供应商，其中包括我们的许多关键原材料，也容易受到其他类型的灾难，包括火灾、爆炸、洪水和类似事件的损害。如果发生任何灾难，或任何恐怖或犯罪活动对我们的设施或第三方制造商和供应商的设施造成重大损害，我们制造产品或制造产品的能力可能会受到严重损害，甚至可能完全受损，我们的商业化努力和收入可能会受到严重损害。

此外，其他不可预见的事件，如停电，可能会严重扰乱我们或我们的第三方制造商和供应商的业务，这可能导致我们产品的生产出现重大延误，并对我们的商业运营和收入产生不利影响。我们的许多设施所在的旧金山海湾地区的电力公司太平洋天然气和电力公司在2019年秋季开始了广泛的停电，以避免和遏制在大风中因电线或设备故障而引发的野火。虽然我们的设施没有因这些停电而受到损害，也没有对我们的运作造成物质上的破坏，但持续的停电，特别是长时间或频繁的停电，可能会影响我们今后的业务。我们承担的保险、我们维持的库存和我们的风险减轻计划可能不足以弥补我们因灾害或其他业务中断而遭受的损失。

*税务法例或规例的改变，如对我们或我们的客户不利，可能对我们的业务及财务状况造成重大的不良影响。

任何时候都可以颁布新的税法或条例，现有的税法或条例可以解释、修改或适用，对我们或我们的客户不利，这可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。例如，2017年颁布的、非正式名称为“减税和就业法”(TCJA)的立法对美国税法进行了许多重大修改，包括修改公司税率、实行某些税收抵免(包括根据“孤儿药品法”减少税收抵免)、开支可扣减、使用净营业亏损和其他递延税金，以及对外国收入征税。将来国税局及其他税务机关就“税务条例”所提供的指引，可能会影响我们，将来的法例可能会废除或修改“税务条例”的某些部分。例如，2020年3月27日颁布的“冠状病毒援助、救济和经济安全法”(CARE Act)修改了TCJA的某些条款，包括有关NOL利用的条款。此外，目前还不清楚各州是否和在多大程度上将遵守“TCJA”、“关爱法”或任何新颁布的联邦税收立法。根据“TCJA”、“关爱法”或未来的改革立法所产生的影响可能会增加我们未来在美国的税收支出，并可能对我们的业务和财务状况产生实质性的不利影响。

此外，由于经济合作与发展组织(经合组织)实施的基础侵蚀和利润转移项目，外国法域的税法可能会发生变化。代表成员国联盟的经合组织(OECD)建议修改与转让定价相关的许多长期存在的税收原则。各国通过的这些变化可能增加税收的不确定性，并可能对我们的所得税、业务结果和现金流量产生不利影响。不同国家的税务当局经常会有不同的意见，例如，除其他外，对转让定价目的或知识产权估价适用臂长标准的方式有不同的看法。如果税务当局成功地对我们的转让价格提出质疑，认为它没有反映出与交易无关的交易，他们可能要求我们调整我们的转让价格，从而重新分配我们的收入，以反映这些修订后的转移价格，从而导致更高的税务负担。此外，如果收入重新分配的国家不同意重新分配，该国和分配收入的另一个国家都可以对同一收入征税，可能导致双重征税。如果税务当局将收入分配给一个较高的税务管辖区，对我们的收入实行双重征税或评估利息和罚款，就会增加我们的综合税务责任，这可能对我们的业务、财务状况、经营结果和现金流动产生不利影响。

此外，在2020年4月，我们意识到外国法域有一项税务条例，可以解释为适用于我们以前的某些交易。我们正在评估对这一规定的解释是否适用于我们的事实和情况，在我们的分析结束后，我们可以在2020年第二季度建立一个与这一问题有关的储备。如果需要准备金，我们预计风险敞口不会对我们的业务结果、现金流或财务状况产生重大影响。

我们的业务受到宏观经济条件的影响。

各种宏观经济因素可能对我们的业务以及我们业务和金融状况的结果产生不利影响，包括通货膨胀、利率和外币汇率的变化以及总体经济状况和不确定因素，包括全球金融市场目前和未来状况所造成的变化。例如，如果通货膨胀或其他因素大幅度增加我们的业务成本，可能不可能将价格上涨转嫁给我们的客户，因为政府偿还我们产品的医疗保健提供者的过程。利率、信贷市场的流动资金和资本市场的波动也会影响我们的投资价值和我们清算投资的能力，以便为我们的业务提供资金。我们购买或参与各种金融工具和交易，包括商业票据投资、向公司、机构和政府提供信贷以及套期保值合同。如果这些票据的任何发行人或对应方违约，它可以

实质上降低了交易的价值，并对我们的现金流产生了不利的影响。

我们在面临经济波动和疲软的国家销售我们的产品。虽然我们历来向这些国家的客户收取应收账款，但当地经济和货币的持续疲软或进一步恶化可能使这些国家的客户无法支付我们的产品。此外，如果其中一个或多个国家无法购买我们的产品，我们的收入将受到不利影响。

利率和进入信贷市场的能力也可能对我们的客户/分销商购买、支付和有效分配我们的产品的能力产生不利影响。同样，这些宏观经济因素可能影响我们的合同制造商、单一来源或单一来源供应商继续经营或以其他方式制造或供应产品的能力。他们中的任何一个如果不继续经营下去，可能会影响我们制造产品的能力。

与我们证券所有权有关的风险

我们的股票价格可能不稳定，投资我们的股票可能会受到贬值的影响。

我们的估值和股票价格与当前或历史收益、资产价值、账面价值或基于传统股票价值衡量的许多其他标准之间没有任何有意义的关系。由于下列因素，我们普通股的市价会出现波动：

•我们产品的销售和盈利能力；

•生产、供应或分销我们的产品候选产品和商业产品；

•我们的产品候选人通过监管程序取得的进展，以及我们成功地将获得监管批准的任何此类产品商业化的能力；

•我们或我们的竞争对手的临床试验结果、技术革新或新产品公告；

•对Kuvan片剂和粉末的非专利竞争，涉及我们与上述两家制药公司在本风险因素一节中所述的结算或来自未来竞争者的潜在的非专利竞争；

•在美国和非美国国家影响我们的产品候选人、我们的产品或我们竞争对手的产品候选人和产品的政府管制行动；

•与专利权或所有权有关的发展或争议；

•新兴增长和医药市场部门的一般市场条件和波动；

•美国或国外的经济状况；

•对我们或制药业的负面宣传；

•医疗保健支付系统结构的变化；

•我们或本行业其他人所经历的网络安全事件；

•美国、欧盟或世界其他地区的广泛市场波动；

•我们的业务结果实际或预期的波动，包括由于我们产品的大量订单的时间安排，特别是在拉丁美洲，在拉丁美洲，各国政府定期为Naglazyz和Vimizim下大量订单；

•证券分析师对公司评估或财务估计的变化；

•收购产品、企业或其他资产；

•出售我们的股票，我们的重要股东，或我们的管理层或董事会成员。

过去，在一家公司的证券的公开市场价格大幅下跌之后，常常对该公司提起证券集体诉讼。这类诉讼可能会导致大量费用，转移管理层的注意力和资源，从而损害我们的业务。在诉讼中任何不利的决定也可能使我们承担重大责任。此外，我们的股票价格可能受到我们无法控制的因素的重大不利影响，例如全球金融市场的混乱或生物技术经济部门的消极趋势，即使我们的业务运作良好。

债券的转换会稀释现有股东的所有权权益，包括先前转换其债券的股东，或以其他方式压低我们普通股的价格。

转换部分或全部债券将稀释现有股东的所有权权益，只要我们在转换任何债券时交付股份。在某些情况下，在规定的期限之前，债券持有人可在未来选择可兑换债券。在公开市场上出售可在这种转换中发行的普通股，可能会对我们普通股的现行市场价格产生不利影响。此外，债券的存在可能会鼓励市场参与者卖空，因为债券的转换可以用来满足空头头寸，或者预期将债券转换为我们普通股的股份可能会压低我们普通股的价格。

有上限的呼叫交易可能会影响Notes和我们的普通股的价值。

关于2020年债券的发行，我们与某些对冲对手就2020年债券本金的50%进行了上限交易。经惯常的反稀释调整后，有上限的买入交易将涵盖2020年债券本金50%的普通股股份总数，预计在转换2020年债券的本金后，一般会减少对普通股的潜在稀释程度，超过这类转换后的2020年债券本金。在确定上限呼叫交易的初始套期保值方面，对冲交易对手方(或其关联公司)与“2020年票据”定价后不久，就普通股进行了各种衍生交易，并/或购买了普通股。对冲对手(或其附属公司)有可能通过进入或解除与普通股有关的各种衍生交易和(或)在2020年票据到期前的二级市场交易中买卖我们的普通股或其他证券来修改其对冲头寸(而且很可能在2020年票据到期日之前的有上限的看涨交易的结算平均期内，以及在与转换2020年票据有关的任何较早的转换日期)。

如果这些交易和活动对我们的普通股或2020年债券的市场价格有任何影响，则部分取决于市场情况，目前尚无法确定，但任何这些活动都可能对我们普通股的价值产生不利影响，这可能影响到2020年债券的价值以及2020年债券持有人在转换2020年债券时收到的普通股价值(如果有的话)。

我们的租船文件和特拉华州法律中的反收购条款可能会使我们的收购变得更加困难，这对我们的股东可能是有利的。

我们在特拉华州成立。特拉华州法律的某些反收购条款和目前有效的租船文件可能会使我们的控制权发生更大的变化，即使控制权的改变会对股东有利。我们的反收购规定包括在我们重报的公司注册证书和修正及重述的附例中的规定，规定股东会议只能由我们的主席、首席独立董事或我们董事会的多数成员召集，股东不得以书面同意采取行动，并要求希望提名任何人参加本公司董事会的股东或就在股东会议上进行的业务提出任何建议的股东，必须在任何此类会议之前的特定时间内以适当的形式向我们的秘书提出任何建议。此外，我们的董事会有权发行优先股，并决定这些股票的条款，而无需我们的股东采取任何进一步行动。我们普通股持有人的权利受任何可能发行的优先股持有人的权利制约。发行优先股可能会使第三方更难获得我们已发行的有表决权股票的多数。特拉华州的法律还禁止公司与持有其15%或15%以上股本的任何股东进行商业合并，除非持股人持有该股票三年，除非我们的董事会批准该交易。我们的董事会可以利用这些规定来防止我们的管理和控制发生变化。此外，根据适用的特拉华州法律，我们的董事会今后可能会采取额外的反收购措施.

债券的基本变更回购功能可能会延迟或阻止一次其他有益的尝试来接管我们。

“注释”的条款要求我们在发生根本性变化时重新购买“票据”。如果我们被收购，有关的债券持有人便会作出选择，要求我们回购该等债券。这可能会延迟或防止我们被收购，否则会对我们的股东或投资者有利。

我们修订和重申的附例规定，特拉华州的法院将是裁决某些争端的唯一论坛，这可能限制我们的股东就与我们或我们的董事、官员或雇员之间的争端获得有利的司法论坛的能力。

我们修订和重申的附例规定，特拉华州法院是唯一和专属的论坛：

•代表我们提起的任何派生诉讼或程序；

•任何声称违反BioMarin公司的董事、官员或其他雇员对我们或我们的股东负有的信托义务的行为；

•根据“特拉华州普通公司法”、我们重述的公司注册证书或我们经修订和重述的附例对我们或我们的董事、高级人员或其他雇员提出申索的任何诉讼；及

•任何主张对我们或我们的董事、高级官员或其他雇员提出索赔的行为，均受内部事务理论的管辖。

这一排他性论坛条款不适用于为执行1933年“证券法”、“交易法”或美国联邦法院对其拥有专属管辖权的任何其他索赔而提出的义务或责任的诉讼，并进一步规定，任何获得我国股本股份权益的个人或实体将被视为已通知并同意该条款的规定，包括同意特拉华州法院对该条款所涵盖的任何行动的属人管辖权。

这一排他性论坛条款可能限制股东在司法论坛上提出索赔的能力，因为它认为这有利于与我们或我们的董事、高级官员或其他雇员发生纠纷，这可能会阻止对我们和我们的董事、高级官员和其他雇员提起诉讼。如果法院认为这一专属法院条款在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会在其他司法管辖区支付解决争端的额外费用，这可能会严重损害我们的业务。

第二项股权证券的非注册销售和收益的使用

没有。

第3项.高级证券的间接违约

没有。

第4项.矿场安全披露

不适用。

第5项.其他相关资料

没有。

6.展览品


展览编号			描述

2.1			自2015年12月23日起，BioMarin制药公司之间的终止和过渡协定经修正和恢复。和战神交易S.A.，之前于2016年1月7日提交给证交会，作为本公司目前关于表格8-K(档案号：000-26727)的报告的附录2.1。根据保密处理的请求，本展览的部分内容(以星号标明)已被省略。遗漏的部分已分别提交给美国证交会。

2.2			截止2015年10月1日，BioMarin制药公司之间的终止和过渡协议。和战神交易S.A.，以前于2016年1月7日提交给证交会，作为本公司目前关于表格8-K(档案号：000-26727)的报告的附件2.3。根据保密处理的请求，本展览的部分内容(以星号标明)已被省略。遗漏的部分已分别提交给美国证交会。

2.3			“第一修正案”，日期为2016年12月12日，“经修订和恢复的终止和过渡协定”，日期为2015年12月23日，自2015年10月1日起生效，由BioMarin制药公司签署。和Ares贸易S.A.，以前于2017年2月27日提交给美国证交会，作为本公司10-K号(档案号：000-26727)年度报告的附录2.6。根据保密处理的请求，本展览的部分内容(以星号标明)已被省略。遗漏的部分已分别提交给美国证交会。

3.1			生物马林制药公司注册证书，此前于2017年6月12日提交给美国证交会，作为本公司目前表格8-K(档案号26727-26727)的附件3.2。

3.2			修订并恢复了BioMarin制药公司的章程，此前于2018年9月24日提交给证交会，作为该公司目前关于表格8-K的报告(档案号：000-26727)的附录3.1。

31.1*			根据经修正的1934年“证券交易法”第13a-14(A)/15d-14(A)条认证首席执行官。

31.2*			根据经修正的1934年“证券交易法”第13a-14(A)/15d-14(A)条认证代理首席财务官。

32.1+			根据2002年“萨班斯-奥克斯利法”第906条通过的根据“美国法典”第18条第1350款认证首席执行官和代理首席财务官。本证书附在本报告之后，除2002年“萨班斯-奥克斯利法”所要求的范围外，不得视为为经修正的1934年“证券交易法”第18节的目的而提交。

101.INS			XBRL实例文档-实例文档没有出现在InteractiveDataFile中，因为它的XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中。

101.SCH			内联XBRL分类法扩展模式文档

101.CAL			内联XBRL分类法扩展计算文档

101.DEF			内联XBRL分类法扩展定义链接库

101.LAB			内联XBRL分类法扩展标签链接库文档

101.PRE			内联XBRL分类法扩展表示链接文档

104			该公司截至2020年3月31日的季度报告表10-Q的封面页的XBRL标记嵌入了内联XBRL文档中。

*在此提交

+附录32.1所附的本季度报告附件10-Q根据2002年“萨班斯-奥克斯利法”第906节通过的“美国法典”第18条第1350节，对于经修订的1934年“证券交易法”第18节而言，注册官不得视为“提交”，也不得以参考方式纳入注册官根据经修正的1933年“证券法”提交的任何文件，不论任何此类文件中所载的任何一般注册语言。

本报告附录101附有以XBRL(可扩展业务报告语言)格式的文件：(1)截至2020年3月31日和2019年12月31日的精简综合资产负债表；(2)截至2020年3月31日和2019年3月31日三个月的简明综合综合报表(亏损)；(3)截至2020年3月31日和2019年3月31日三个月的简明股东权益综合报表；(4)截至3月31日、2020年和2019年3月31日的现金流动汇总表；(5)浓缩综合财务报表附注。

签名

根据1934年“证券交易法”的要求，登记人已正式安排由下列签名人代表其签署本报告，并正式授权。

BioMarin制药公司

日期：2020年5月1日

通过

S/Brian R.Mueller

布赖恩·穆勒
高级副总裁，财务和金融副总裁
署理首席财务主任


	三个月结束三月三十一日，
	2020		2019		变化
按产品分列的产品收入净额：
忍冬	$	24.0	$	12.2	$	11.8
费达普	1.2		5.1		(3.9)
库文	122.0		106.9		15.1
纳格拉酶	114.3		86.9		27.3
帕林齐克	34.6		12.3		22.4
维米津	137.2		125.8		11.4
公司销售的产品净收入总额	$	433.3	$	349.2	$	84.1
基因酶营销Aldurazyme产品净收入	55.7		45.3		10.4
产品净收入总额	$	489.0	$	394.5	$	94.5


	三个月结束三月三十一日，
	2020		2019		变化
以美元计值的销售	$	274.5	$	235.2	$	39.3
以外币计价的销售	214.5		159.3		55.2
产品净收入总额	$	489.0	$	394.5	$	94.5


	三个月到3月31日，
	2020		2019		变化
[医]克氏原基因(Roxparvovec)	$	30.8	$	53.0	$	(22.2)
杀虫肽	31.1		32.0		(0.9)
PKU基因治疗(BMN 307)	17.5		11.8		5.7
帕林齐克	11.4		22.8		(11.4)
忍冬	8.0		10.5		(2.5)
Tralesinidase ALFA	0.1		8.8		(8.7)
其他核准产品	13.9		17.1		(3.2)
早期方案	25.2		16.7		8.5
其他	4.3		10.9		(6.6)
共计	$	142.3	$	183.6	$	(41.3)