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第99.1號展覽

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Rapport Therapeutics發佈2024年第四季度及全年財務報告並提供業務更新

正電子發射斷層掃描(PET)試驗和第二個多次遞增劑量(MAD-2)試驗的結果支持RAP-219在癲癇和其他中樞神經系統(CNS)疾病中的變革潛力
RAP-219在難治性局竈性癲癇患者中的2a期試驗持續推進,預計2025年第三季度公佈初步結果
預計將在2025年第三季度啓動針對雙相情感障礙的2a期試驗,預計2027年上半年公佈初步結果
任命知名的轉化醫學和臨牀藥物開發領袖Jeffrey Sevigny萬.D.爲首席醫學官
年末現金、現金等價物和短期投資達30530萬元,不包括限制性現金,預計將資助運營至2026年底

美國馬薩諸塞州波士頓和加利福尼亞州聖地亞哥。 – 2025年3月11日 – Rapport Therapeutics, Inc.(納斯達克:RAPP)(「Rapport」或「公司」)是一家臨牀階段的生物技術公司,專注於爲患有神經或精神障礙的患者發現和開發小分子精準醫學,今天公佈了截至2024年12月31日的季度和全年財務結果,並提供了業務更新。

「隨着第四季度的持續執行,Rapport在實現多個重要開發里程碑方面處於良好位置。RAP-219針對難治性局竈性癲癇患者的2a期試驗繼續保持強勁勢頭;患者入組和給藥按計劃進行,試驗有望在2025年第三季度提供頂線結果。基於對100名健康受試者的給藥數據,我們對RAP-219作爲變革性藥物的潛力仍然充滿信心。最近發佈的PET和MAD-2試驗結果顯示了神經解剖特異性和良好的耐受性,進一步增強了我們對其差異化精準特徵的信念,」Rapport首席執行官Abraham N. Ceesay表示。「我們致力於RAP-219的產品內管道策略,並預計在今年第三季度啓動一項針對雙相躁狂症的2a期試驗,同時繼續爲我們在糖尿病周圍神經病變疼痛的2a期試驗進行規劃。」

 

 

1


業務亮點

RAP-219主要項目

宣佈PET和MAD-2數據,進一步支持RAP-219對中樞神經系統疾病的變革潛力: 在1月份,公司公佈了RAP-219健康志願者PET和MAD-2試驗的結果。數據表明通過RAP-219對TARPg8的選擇性靶向實現了神經解剖特異性。 第一組 人類PET試驗, 使用了 在公司進行中的針對難治性局竈性癲癇的2a期試驗中所採用的劑量方案, RAP-219在五天內達到了與最大癲癇發作保護相關的目標受體佔用率,並且通常耐受性良好,我們相信 進一步支持 這種劑量方案的使用 在2a期試驗中。
在四項1期試驗中表現出良好的耐受性。 至今共進行了四項第一階段試驗——一項單次遞增劑量試驗,兩項多次遞增劑量試驗,以及一項PET試驗(最終研究報告正在進行中)——共針對100名健康志願者施用RAP-219。在所有這些試驗中,RAP-219通常耐受良好,沒有嚴重不良事件(「SAEs」)。有三例治療中斷(3%),歸因於治療出現的不良事件(「TEAEs」),且沒有TEAEs超過2級。在單次遞增劑量或兩次多次遞增劑量試驗中沒有報告臨牀顯著的實驗室、心電圖(ECG)或生命體徵異常。雖然最終研究報告正在進行中,但PET試驗的TEAEs通常與其他第一階段試驗一致。
在兩項多次遞增劑量試驗中,接觸RAP-219的48名參與者中,最常見的TEAEs爲頭痛(n=5)、竇性心動過速(n=4)、以及腦霧、失眠、腸道蠕動不規律、口乾和醫療器械部位反應(各n=3)。在接觸安慰劑的16名參與者中,最常見的TEAEs爲腹痛、腦霧、便秘、咳嗽、食慾減退、頭暈、醫療器械部位反應和二度房室傳導阻滯(各n=1)。

 

局竈性癲癇

在AES會議上展示的數據表明長期劇集RNS測量減少與臨牀癲癇發作有着一致的關聯: 去年12月,Rapport提出了RAP-219公司概念驗證試驗中使用的癲癇生物標誌物與臨牀癲癇發作之間關係的新發現。爲此次事後分析,從NeuroPace長期研究數據庫中選取符合正在進行的RAP-219第二階段a試驗入組標準的難治性局竈性癲癇患者。分析顯示了長時間段(LE)頻率變化與臨牀癲癇發作頻率之間的線性關係,並確定了可以預測臨牀意義上癲癇發作減少的基準。Rapport在洛杉磯的美國癲癇學會(AES)年會上展示了這些數據。
預計2025年第三季度發佈第二階段試驗的初步結果。 公司預計將宣佈 其在2025年第三季度針對難治性局部癲癇患者的第二階段試驗的初步結果,縮短了之前的時間框架。

2


 

雙相障礙

已確定RAP-219在雙相性狂躁症患者中啓動第二階段試驗的時間表。 公司預計將在2025年第三季度啓動針對雙相性狂躁症患者的第二階段試驗,初步結果預計在2027年上半年發佈。

周圍神經病理性疼痛

正在最終確定實施第二階段試驗以治療糖尿病周圍神經病變(DPNP)的計劃。 在2024年第四季度, 公司收到了FDA的通知, 公司提交的用於啓動RAP-219治療DPNP的2a階段概念驗證試驗的IND被置於臨牀控制項,FDA要求提供額外信息和方案設計修訂。 公司目前正在最終確定其試驗計劃,目標是儘快推動這一高度未滿足需求的領域的工作。

公司動態

任命傑弗裏·塞****博士爲首席醫療官。 塞****博士是一位醫師科學家,擁有超過15年的轉化和臨牀藥物開發領導經驗,包括擔任Eli Lilly全資子公司Prevail Therapeutics的首席醫療官,以及Eli Lilly神經科學高級副總裁。塞****博士在神經科學和罕見疾病領域開展了開創性的研究。他的經驗涵蓋了開發的整個領域,從發現到晚期臨牀試驗和監管審批。憑藉出色的產品組合開發記錄和高績效組織的建立經驗,他爲Rapport帶來了深入的策略和運營經驗。

2024年第四季度及年終財務結果

淨虧損2024年第四季度的淨虧損爲2000萬,相比於去年同期的1350萬。2024年全年淨虧損爲7830萬,而2023年全年淨虧損爲3480萬。
研發(R&D)費用2024年第四季度的研發費用爲1720萬,相比於去年同期的1180萬。 研發費用的增加主要是由於與臨牀開發相關的運營成本以及支持公司的整體管線進展的費用。 2024年全年研發費用爲6090萬,相比於2023年全年2800萬。
一般和行政(G&A)費用2024年第四季度的管理費用爲630萬,相比於去年同期的300萬。 一般及行政費用的增加主要是由於與業務增長相關的成本,以及滿足作爲一家上市公司的運營要求所產生的費用。 在2024財年,G&A費用爲2210萬,而2023財年爲820萬。
現金狀況公司在第四季度結束時的現金、現金及現金等價物和短期投資爲30530萬,而截至9月的時爲32070萬。

3


2024年第四季度的現金流出主要導致了這一減少。
現金運行期公司預計截至2024年12月31日的現金、現金及現金等價物和短期投資將使公司能夠在2026年底前資助其營業費用和資本支出需求。

關於RAP-219

RAP-219是一種臨牀階段的AMPA受體(AMPAR)負向別構調節劑(NAM),旨在通過選擇性靶向與受體相關的蛋白(RAP)實現神經解剖學特異性,該蛋白稱爲TARP。g8,與神經元AMPARs相關。雖然AMPARs在中樞神經系統中廣泛分佈,但TARPg8僅在特定區域表達,包括海馬體和新皮層,局竈性癲癇發作通常在這些區域開始。相比之下,TARPg8在後腦中的表達非常有限,而藥物效果通常與無法忍受的不良事件相關。通過這種精準的方式,公司相信RAP-219有潛力提供與傳統神經科學藥物不同的特徵。由於AMPA生物學在各種神經系統疾病中的作用以及對TARPg8的選擇性靶向,公司相信RAP-219具有管線產品潛力,並正在評估該化合物作爲局竈性癲癇、雙相情感障礙和周圍神經病理性疼痛患者的變革性治療。

 

有關Rapport Therapeutics的其他信息可用性

Rapport Therapeutics使用並打算繼續使用其投資者關係網站和LinkedIn(Rapport Therapeutics)作爲披露重大非公開信息的手段,並遵守其在《1933年證券法》下的披露義務。因此,投資者應監控公司的投資者關係網站和LinkedIn,並關注公司的新聞稿、SEC文件、公開電話會議、演示文稿和網絡廣播。 公司的網站或社交媒體的內容不得視爲在1933年證券法下的任何文件中引用。

關於Rapport Therapeutics

Rapport Therapeutics is a clinical-stage biotechnology company dedicated to discovering and developing small molecule precision medicines for patients with neurological or psychiatric disorders. The Company’s founders have made pioneering discoveries related to the function of receptor associated proteins (RAPs) in the brain. Their findings form the basis of Rapport’s RAP technology platform, which enables a differentiated approach to generate precision small molecule product candidates with the potential to overcome many limitations of conventional neurology drug discovery. Rapport’s precision neuroscience pipeline includes the Company’s lead investigational drug, RAP-219, designed to achieve neuroanatomical specificity through its selective targeting of a RAP expressed in only discrete regions of the brain. The Company is currently pursuing RAP-219 as a potential treatment for refractory focal epilepsy, bipolar mania and diabetic peripheral neuropathic pain. Additional preclinical and late-stage discovery stage programs are also underway, including targeting chronic pain and hearing disorders.

前瞻性聲明

4


This press release contains 「forward-looking statements」 within the meaning of Section 27A of the Securities Act of 1933 and Section 21E of the Securities Exchange Act of 1934, each as amended. The words 「anticipate,」 「believe,」 「continue,」 「could,」 「estimate,」 「expect,」 「intend,」 「may,」 「plan,」 「potential,」 「predict,」 「project,」 「should,」 「target,」 「would」 and similar expressions are intended to identify forward-looking statements, although not all forward-looking statements contain these identifying words. These forward-looking statements include, but are not limited to, express or implied statements regarding: the clinical development of RAP-219 for the treatment of drug-resistant focal epilepsy, peripheral neuropathic pain and bipolar disorder, including the initiation, timing, progress and results of our ongoing and planned clinical trials; the Company’s ability to resolve a clinical hold with the FDA; the potential activity and tolerability of RAP-219; the potential of Rapport’s RAP technology platform; and expectations for Rapport’s uses of capital, expenses and financial results, including its cash runway through the end of 2026.

前瞻性聲明基於管理層當前的期望,並且受可能會對Rapport的業務、營運結果、財務控制項和股票價值產生負面影響的風險和不確定性的影響。可能導致實際結果與目前預期的結果有重大差異的因素包括:與公司的研究和開發活動相關的風險;Rapport執行其策略的能力,包括在預期時間範圍內(如果有的話)獲得所需的監管批准;與臨牀前和臨牀開發活動相關的不確定性;公司對第三方進行臨牀試驗、製造其產品候選者和開發及商業化其產品候選者(如獲批准)的依賴;Rapport吸引、整合和留住關鍵人員的能力;與公司財務狀況相關的風險,以及在完成開發活動和商業化產品候選者(如獲批准)方面對大量額外資金的需求;與美國食品藥品監督管理局及比較國外監管機構的監管發展和批准過程相關的風險;與建立和維護Rapport的知識產權保護相關的風險;以及與Rapport的產品候選者的競爭環境相關的風險;以及其他在 「風險因素」中所述,在公司的S-1表格的註冊聲明中,以及最近的10-Q表格的季度報告中,並且在Rapport隨後的向證券交易委員會的備案文件中討論的潛在風險、不確定性和其他重要因素。Rapport明確拒絕對任何前瞻性聲明公開發佈任何更新或修訂以反映其期望的變化或任何此類聲明所依據的事件、條件或情況變化的義務或承諾,但法律要求的情況除外,並聲稱根據1995年私人證券訴訟改革法案獲得前瞻性聲明的安全港保護。

聯繫

朱莉·迪卡爾洛

通信與投資者關係負責人

拉波特治療技術

jdicarlo@rapportrx.com

 

 

5


拉波特治療公司

合併資產負債表數據

(單位:千)

(未經審計)

 

 

 

12月31日,
2024

 

 

12月31日,
2023

 

資產

 

 

 

 

 

 

流動資產

 

 

 

 

 

 

現金及現金等價物

 

$

56,805

 

 

$

70,169

 

短期投資

 

 

248,475

 

 

 

77,309

 

限制性現金

 

 

105

 

 

 

85

 

預付費用和其他流動資產

 

 

4,417

 

 

 

3,309

 

流動資產總計

 

 

309,802

 

 

 

150,872

 

物業與設備,淨額

 

 

3,529

 

 

 

1,916

 

經營租賃使用權資產,淨值

 

 

1,442

 

 

 

2,084

 

其他資產

 

 

160

 

 

 

551

 

總資產

 

$

314,933

 

 

$

155,423

 

負債、可轉換優先股和股東權益(盈餘不足)

 

 

 

 

 

 

流動負債

 

 

 

 

 

 

應付賬款

 

$

1,954

 

 

$

2,502

 

應計費用和其他流動負債

 

 

6,076

 

 

 

5,631

 

經營租賃負債

 

 

737

 

 

 

670

 

總流動負債

 

 

8,767

 

 

 

8,803

 

B系列優先股分期權負債

 

 

 

 

 

4,200

 

營業租賃負債,扣除當前部分

 

 

739

 

 

 

1,476

 

總負債

 

 

9,506

 

 

 

14,479

 

承諾和或有事項

 

 

 

 

 

 

A輪可轉債優先股票

 

 

 

 

 

89,487

 

B系列可轉換優先股

 

 

 

 

 

77,091

 

股東權益(赤字)

 

 

 

 

 

 

未指定優先股

 

 

 

 

 

 

普通股

 

 

37

 

 

 

4

 

額外實收資本

 

 

429,657

 

 

 

19,796

 

累計其他綜合收益

 

 

(522

)

 

 

4

 

累計虧損

 

 

(123,745

)

 

 

(45,438

)

總股東權益(赤字)

 

 

305,427

 

 

 

(25,634

)

總負債,可轉換優先股和股東權益

 

$

314,933

 

 

$

155,423

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

6


拉波特治療公司

綜合損益表

(以千爲單位,除股票和每股數據外)

(未經審計)

 

 

截至12月31日的三個月

 

 

截至12月31日的年度

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

營業費用

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研發

 

$

17,199

 

 

$

11,799

 

 

$

60,935

 

 

$

27,999

 

一般和行政管理

 

 

6,322

 

 

 

2,995

 

 

 

22,120

 

 

 

8,180

 

總營業費用

 

 

23,521

 

 

 

14,794

 

 

 

83,055

 

 

 

36,179

 

經營損失

 

 

(23,521

)

 

 

(14,794

)

 

 

(83,055

)

 

 

(36,179

)

其他收入(費用):

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

利息收入

 

 

3,541

 

 

 

1,375

 

 

 

12,138

 

 

 

2,527

 

優先股部分權利負債的公允價值變動

 

 

 

 

 

(94

)

 

 

(7,390

)

 

 

(1,124

)

其他淨收入總額

 

 

3,541

 

 

 

1,281

 

 

 

4,748

 

 

 

1,403

 

稅前淨虧損

 

 

(19,980

)

 

 

(13,513

)

 

 

(78,307

)

 

 

(34,776

)

所得稅準備

 

 

 

 

 

6

 

 

 

 

 

 

10

 

淨虧損

 

 

(19,980

)

 

$

(13,519

)

 

$

(78,307

)

 

$

(34,786

)

歸屬於普通股股東的每股淨虧損,基本
   和攤薄

 

$

(0.57

)

 

$

(8.01

)

 

$

(3.78

)

 

$

(23.10

)

加權平均普通股流通股數,基本和攤薄

 

 

35,069,296

 

 

 

1,687,087

 

 

 

20,738,338

 

 

 

1,505,774

 

 

 

 

拉波特治療公司

簡明合併現金流量表

(以千爲單位)

(未經審計)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

截至12月31日的三個月

 

 

截至12月31日的年度

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

用於經營活動的淨現金

 

$

(14,446

)

 

$

(10,357

)

 

$

(64,828

)

 

$

(27,181

)

投資活動使用的淨現金

 

 

31,930

 

 

 

(78,661

)

 

 

(170,141

)

 

 

(78,860

)

融資活動提供的淨現金

 

 

7

 

 

 

(140

)

 

 

221,625

 

 

 

145,136

 

現金、現金等價物和限制性現金的淨增加

 

$

17,491

 

 

$

(89,158

)

 

$

(13,344

)

 

$

39,095

 

 

7