TRYNGOLZA™ (olezarsen) 在美國獲得批准，成爲首個用於治療患有家族性乳糜微粒血癥成年人的輔助飲食治療藥物。

加利福尼亞州卡爾斯巴德，2024年12月19日 -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (納斯達克: IONS) 今天宣佈， TRYNGOLZA™ (olezarsen) 被批准作爲一種輔助飲食，以降低患有家族性乳糜微粒血癥 (FCS) 成年人的甘油三酯水平，一 稀有的、遺傳性嚴重高甘油三酯血癥（sHTG），可能導致危及生命的急性胰腺炎（AP）。 TRYNGOLZA是首個 FDA批准治療方法，顯著且大幅減少患有FCS的成年人甘油三酯水平，並在適當飲食（每日攝入脂肪≤20克）的情況下，提供臨牀上有意義的急性胰腺炎事件減少。 TRYNGOLZA通過自動注射器每月自我給藥一次 每月一次。

「今天FDA批准TRYNGOLZA標誌着美國首個FCS治療的到來——這是患者及其家人的一個變革性時刻。首次，FCS患者現在可以獲得一種顯著降低甘油三酯及危及生命的急性胰腺炎風險的治療，」Ionis的首席執行官Brett P. Monia博士說道。“我們爲與FCS社區的長期合作關係感到自豪，並感謝參與我們臨牀研究的患者、家庭和研究人員，, 使Ionis能夠使這種新治療成爲現實。FDA批准TRYNGOLZA對Ionis來說也是一個關鍵時刻，標誌着我們向完全整合的商業階段生物技術公司的演變——這是我們五年前設定的目標。隨着我們豐富的潛在改變生命的藥物管道，我們預計TRYNGOLZA將是我們將獨立送達嚴重疾病患者的創新藥物持續推進的第一步。”

FDA批准基於全球多中心、隨機、安慰劑對照、雙盲III期Balance臨牀試驗中對基因確認爲FCS且空腹甘油三酯水平≥880mg/dL的成年患者的積極數據。在Balance研究中，TRYNGOLZA 80mg 在基線到六個月期間，顯示出在安慰劑調整後，甘油三酯水平平均降低42.5%（p=0.0084）的統計學顯著性。在基線到12個月期間，進一步改善，TRYNGOLZA實現了安慰劑調整的甘油三酯平均降低57%。TRYNGOLZA還在12個月內顯示出顯著、臨牀意義重大的急性胰腺炎（AP）事件減少；在TRYNGOLZA組中，有一位患者（5%）經歷了一次AP事件，而在安慰劑組中，則有七位患者（30%）經歷了11次AP事件。

TRYNGOLZA顯示出良好的安全性特徵。最常見的不良反應（發生率大於5%的TRYNGOLZA治療患者且比安慰劑高出超過3%）爲注射部位反應（分別爲19%和9%）、血小板計數下降（分別爲12%和4%）和關節痛（分別爲9%和0%）。

來自第三階段平衡研究的結果之前已發表在 《新英格蘭醫學雜誌》（NEJM）。

「在之前沒有治療選項的情況下，我們只能依賴於極其嚴格的飲食和生活方式改變作爲唯一的預防治療選項，」Rosalind Franklin醫學和科學大學的內科臨牀教授、平衡試驗的研究者Alan Brown萬.D.，FNLA，FACC，FAHA說。「TRYNGOLZA的FDA批准對生活在FCS患者、他們的家人和醫生來說是一個重要時刻，因爲他們現在首次擁有一種顯著降低甘油三酯並降低潛在危及生命的急性胰腺炎事件風險的治療，作爲低脂飲食的輔助。我很高興能給我的患者開處方已被證明能改變他們疾病進程的藥物。」

FCS是一種罕見的遺傳性、潛在危及生命的類型高甘油三酯血癥（sHTG），它使身體無法分解脂肪，並嚴重影響身體清除血液中甘油三酯的能力，原因是脂蛋白脂肪酶（LPL）的功能受損。雖然健康成人的水平低於150 mg/dL，但FCS患者的甘油三酯水平通常超過880 mg/dL，並且常常有胰腺炎病史。FCS患者面臨潛在致命的急性胰腺炎（AP）風險，這是一種疼痛的胰腺炎症，以及疲勞和嚴重、反覆的腹痛等慢性健康問題。FCS患者還可能經歷心理和經濟壓力，這可能會顯著影響他們的生活質量。在美國，FCS估計影響約3000人，其中絕大多數尚未診斷。

「作爲一種罕見且難以診斷的疾病，FCS對患者和家庭的生活產生了深遠的影響。許多罹患FCS的人終其一生都經歷着嚴重的疼痛——有時疼痛強烈到需要住院很長時間——並且每天都在疲憊、噁心、腦霧和腹痛中掙扎，」FCS基金會的聯合創始人兼共同主席Lindsey Sutton Bryan說道。“直到現在，我們的治療選擇非常有限，只能依賴飲食來嘗試控制甘油三酯水平，並防止急性胰腺炎發作。第一次, 罹患FCS的成年人們看到他們對治療的希望變爲現實。”

TRYNGOLZA將在美國上市。 在年底之前。

Ionis致力於幫助人們獲得他們被處方的藥物，並將通過Ionis Every Step™提供一系列旨在滿足FCS社區獨特需求的服務。作爲Ionis Every Step的一部分，患者和醫療提供者將在治療過程中獲得由專門的患者教育經理和Ionis Every Step個案經理提供的服務，包括保險和可負擔性支持，以及疾病和營養教育等服務和資源。請訪問 TRYNGOLZA.com 獲取更多信息。

TRYNGOLZA已通過FDA的優先審查，並曾獲得FCS的快車道認證、孤兒藥認證和突破性療法認證。Olezarsen正在歐盟進行審查，並計劃在其他國家提交監管申請。Olezarsen目前正在進行三項三期臨牀試驗——CORE、CORE2和ESSENCE——用於治療sHTG。Olezarsen尚未獲得監管機關對sHTG治療的審查或批准。

網絡直播

Ionis今天將在東部時間下午6:45舉行網絡研討會，以討論FDA的批准。感興趣的各方可以訪問該網絡研討會 這裏網絡研討會的重播將在有限時間內提供。

關於TRYNGOLZA™（olezarsen）

TRYNGOLZA™（olezarsen）已被美國食品藥品監督管理局（FDA）批准作爲飲食的輔助手段，用於降低患有家族性乳糜微粒血癥（FCS）成年人的甘油三酯。TRYNGOLZA是一種RNA靶向藥物，旨在降低身體對apoC-III的生產，這是一種在肝臟中產生的蛋白質，是甘油三酯代謝的關鍵調節因數。它是目前在美國唯一被指示用於FCS的治療方法，這是一種可能危及生命的疾病。欲了解有關TRYNGOLZA的更多信息，請訪問 TRYNGOLZA.com.

重要安全信息

禁忌症

對TRYNGOLZA或其任何輔料有嚴重過敏史的患者禁用TRYNGOLZA。已發生需要 醫療處理的過敏反應。

警告和預防措施

過敏反應

在接受TRYNGOLZA治療的患者中，已報告過敏反應（包括支氣管痙攣、瀰漫性紅斑、面部腫脹、蕁麻疹、寒戰和肌肉疼痛） 。建議患者了解過敏反應的跡象和症狀，並指導患者在出現過敏反應時及時尋求醫療幫助並停止使用TRYNGOLZA。

不良反應

最常見的不良反應（發生率超過5%的TRYNGOLZA治療患者和比安慰劑高出超過3%）爲注射部位反應、血小板計數減少和關節痛。

請查看完整內容 處方信息 用於TRYNGOLZA。

關於家族性乳糜微粒血癥（FCS）

FCS是一種罕見的遺傳疾病，其特徵是甘油三酯水平極高。它是由脂蛋白脂肪酶（LPL）功能受損引起的。由於LPL生產或功能有限，患有FCS的人無法有效地分解乳糜微粒，這些脂蛋白顆粒中90%是甘油三酯。估計在美國，FCS影響的人數接近3000人。生活在FCS患者面臨急性胰腺炎（AP）的高風險，此外還有其他慢性健康問題，如疲勞和嚴重、反覆的腹痛。有時，FCS患者無法工作，這增加了疾病的負擔。

關於Balance研究

Balance是一項全球性的、多中心的、隨機、雙盲、安慰劑對照的第三階段研究，評估olezarsen在患有FCS的患者中在六個月和十二個月的療效和安全性。主要終點是與安慰劑比較，在六個月時從基線起的空腹甘油三酯水平的百分比變化。次要終點包括十二個月時甘油三酯水平的百分比變化、其他脂質參數的百分比變化以及治療期間經過裁決的急性胰腺炎事件率。在治療結束後的評估結束後，患者有資格參加開放標籤擴展研究，繼續每四周接受一次olezarsen。

關於Ionis Pharmaceuticals, Inc.

三十年來，Ionis發明了藥物，爲患有嚴重疾病的人們帶來了更美好的未來。Ionis已經發現並開發了六種用於嚴重疾病的已上市藥物，包括針對神經和心血管疾病的突破性藥物。Ionis在神經學、心臟病學和其他高需求領域擁有領先的藥物管線。. 作爲RNA靶向藥物的先驅，Ionis繼續推動RNA治療的創新，同時推進基因編輯的新方法。對疾病生物學的深入理解和行業領先的科技推動了我們的工作，加上我們對爲患者提供改變生活的進展的熱情和緊迫感。要了解更多關於Ionis的信息，請訪問 Ionis.com 並關注我們在 X (推特), LinkedIn 和 Instagram.

Ionis前瞻性聲明

This press release includes forward-looking statements regarding Ionis’ business and the therapeutic and commercial potential of TRYNGOLZA, Ionis’ technologies and other products in development. Any statement describing Ionis’ goals, expectations, financial or other projections, intentions or beliefs is a forward-looking statement and should be considered an at-risk statement. Such statements are subject to certain risks and uncertainties, including but not limited to those related to our commercial products and the medicines in our pipeline, and particularly those inherent in the process of discovering, developing and commercializing medicines that are safe and effective for use as human therapeutics, and in the endeavor of building a business around such medicines. Ionis’ forward-looking statements also involve assumptions that, if they never materialize or prove correct, could cause its results to differ materially from those expressed or implied by such forward-looking statements. Although Ionis’ forward-looking statements reflect the good faith judgment of its management, these statements are based only on facts and factors currently known by Ionis. Except as required by law, we undertake no obligation to update any forward-looking statements for any reason. As a result, you are cautioned not to rely on these forward-looking statements. These and other risks concerning Ionis’ programs are described in additional detail in Ionis’ annual report on Form 10-k for the year ended Dec. 31, 2023, and most recent Form 10-Q, which are on file with the SEC. Copies of these and other documents are available at www.Ionis.com.

Ionis Pharmaceuticals^® and TRYNGOLZA™ are trademarks of Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Ionis投資者聯繫方式：

D. Wade Walke, Ph.D.

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Ionis媒體聯繫方式：

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media@ionis.com 760-603-4679

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