美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549

表單 8-K

當前報告

根據1934年證券交易所法案第13或15(d)條的規定

Ultragenyx Pharmaceutical Inc。

(註冊人名稱如章程所示)

(如果自上次報告以來更改的前名稱或前地址)

如果8-K表格的提交意圖同時滿足註冊人根據以下任何條款的提交義務，請在下面勾選適當的框。

根據法案第12(b)節註冊的證券：

請勾選以下選項，表明您是依據《證券法》第1933號法案規定的 新興成長型企業（本章第§230.405條）或依據《證券交易法》第1934號法案規定的規則120億.2（本章第§240.12億.2條）。

成長型企業 ☐

如果是新興成長型企業，請勾選複選標記，表明註冊者已選擇不使用延長過渡期來符合根據證券交易法第13(a)條規定提供的任何新財務會計準則。 ☐

8.01其他事件。

2024年12月19日，Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（以下簡稱「公司」）發佈新聞稿，宣佈首位患者已接受公司關鍵性3期 Aspire 研究（NCT06617429）評估GTX-102的療效和安全性，這是一種針對安哥曼綜合症的實驗性反義寡核苷酸（「ASO」）。

全球第 3 階段Aspire該研究將招收大約 120 名年齡在 4 至 17 歲之間的安格爾曼綜合徵兒童，這些兒童經基因證實被診斷爲母體 UBE3A 基因完全缺失。在 48 周的主要療效分析期內，參與者將以 1:1 的比例隨機分配，通過腰椎穿刺進行鞘內注射接種 GTX-102，或者進入假比較組。積極治療組的參與者將每月接受三次 8 mg 負荷劑量的 GTX-102，然後在維持期內給藥，每季度將增加到 14 mg GTX-102 的最大劑量。在第48周結束後，虛假比較組的患者將有資格轉入治療。主要終點將是通過Bayley-4認知原始評分評估的認知改善，而關鍵的次要終點將是認知、接受交流、行爲、大運動功能和睡眠這五個領域的多域響應者指數（MDRI）。

關於前瞻性聲明的警示說明

本8-K表格的當前報告包含1995年《私人證券訴訟改革法案》所定義的前瞻性聲明。這些聲明可以通過使用諸如「預期」、「持續」、「將」等詞彙或其他類似術語或表達來識別，這些術語或表達涉及公司的期望、計劃和意圖。前瞻性聲明包括但不限於關於GTX-102的臨牀益處、耐受性和安全性以及對患者的影響和GTX-102臨牀開發或監管審查的時間的聲明。這些前瞻性聲明涉及重大風險和不確定性，可能導致公司的臨牀開發計劃、與第三方的合作、未來的結果、表現或成就與前瞻性聲明中表達或暗示的內容顯著不同。這些風險和不確定性包括但不限於臨牀藥物開發的不確定性和獲得監管批准的不可預測性和漫長過程、公司成功開發GTX-102的能力、公司在預期時間內實現其預測開發目標的能力、早期研究結果可能不具備未來研究結果的預測能力的風險、與不良副作用相關的風險、依賴第三方合作伙伴在公司名義下進行某些活動的風險、公司產品和候選產品市場機會低於預期、製造風險、來自其他療法或產品的競爭，以及其他可能影響現有現金、現金等價物和短期投資是否足以支持運營、公司的未來經營結果和財務表現、臨牀試驗活動的時間以及相應結果的報告的時間，以及公司產品和藥物候選的可用性或商業潛力的事項。公司沒有義務更新或修訂任何前瞻性聲明。關於可能導致實際結果與前瞻性聲明中表達的結果不同的風險和不確定性的進一步描述，以及與公司業務相關的風險，請參見公司於2024年11月6日向證券交易委員會（SEC）提交的10-Q表格季度報告及其後續向SEC提交的定期報告。

簽名

按照《證券交易法》的規定要求，註冊人已經授權下面的人在其名義下籤署本報告。