附件99.2
| 新聞稿 |
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ASH：rilzabrutinib在ITP中的第一次陽性三期研究中顯示出顯著的患者獲益
| • | 關鍵的三期數據表明，在持續性或慢性ITP患者中，快速且持久的血小板反應、減少出血和對救助反應的需求，以及改善身體疲勞和生活質量指標 |
| • | 結果強調了rilzabrutinib的安全性和有效性，以及其作爲ITP中第一種BTk抑制劑的潛力 |
| • | rilzabrutinib目前正在美國和歐洲進行監管審查 |
巴黎，12月 7, 2024. 來自針對成人持續性或慢性免疫性血小板減少症 (ITP) 的關鍵LUNA 3 期三期研究的積極結果，證明了rilzabrutinib作爲一種口服、可逆、共價的布魯頓酪氨酸激酶 (BTK) 抑制劑的療效和安全性，並進一步支持其作爲ITP治療的潛力。 首創 接受rilzabrutinib治療的患者中有65%（n=86）實現了血小板反應，而接受安慰劑治療的患者中僅有33%（n=23）。主要終點達成，rilzabrutinib在23%的成人ITP患者中顯示出持久的血小板反應，而安慰劑組則爲0%（p<0.0001），以及 關鍵次要終點，包括減少出血、血小板反應的週數、急救治療的需求，以及改善身體疲勞和生活質量指標。
這些結果今天在第66屆美國血液學會（ASH）年會上披露，地點位於聖迭戈，會議時間爲12月 7-10, 2024.
大衛·庫特，醫學博士
麻州總醫院臨床血液學主任，哈佛醫學院醫學教授，研究作者
“生活在自身免疫性血小板減少症中的人，如果無法耐受或對旨在提高血小板計數的藥物沒有反應，就面臨失控出血的風險，往往忍受類固醇及其它可用療法的副作用。這部分患者中有相當大比例也會遭受嚴重疲勞和生活質量下降。我對在LUNA 3研究中看到的強大治療效果感到振奮，涵蓋了疾病的所有方面，包括臨床上有意義且持續的血小板計數改善、生活質量指標、出血減少以及良好的安全性。”
在關鍵的LUNA 3研究中，患有持續或慢性ITP和嚴重低血小板計數（中位數爲15,000/µL）的成人患者接受口服rilzabrutinib 400毫克每日兩次（n=133）或安慰劑（n=69），治療時間最長爲24周，之後是28周的開放標籤期，結果顯示：
| • | 血小板反應（定義爲 ≥50,000/µL或 ≥30,000–<50,000/µL並從基線值翻倍）在接受rilzabrutinib的65%（n=86）患者中達成，而在接受安慰劑的患者中則爲33%（n=23） |
| • | 耐久血小板反應的主要終點，定義爲能夠在最後12週中至少8周內達到或超過50,000/µL血小板計數的參與者比例 24周 在沒有救助治療的情況下，接受rilzabrutinib的患者中有23%（n=31）完成了盲法治療期，而安慰劑組的患者爲0%（p<0.0001) |
| • | 在聯合的雙盲與開放標籤階段中，截至數據截止日期，rilzabrutinib隨機分配的患者中有29%（n=38）獲得了持久反應。截止日期後額外患者的結果尚未分析 |
| • | 在出血方面，rilzabrutinib與安慰劑相比觀察到顯著改善（基於免疫性血小板減少性紫癜出血評分），在第25周的平均變化（標準誤）爲–0.04（0.02）與0.05（0.02； p=0.0006) |
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| • | 接受rilzabrutinib的患者實現血小板反應的可能性是接受安慰劑的患者的三倍左右（風險比=3.1 [95%置信區間， 1.9-4.9]; p小於0.0001）且首次血小板反應的中位時間爲36天，而安慰劑組患者沒有達到中位反應時間。在rilzabrutinib的反應者中，中位反應時間爲15天 |
| • | 與安慰劑相比，瑞拉布魯丁顯著減少了52%的救援治療需求（p=0.0007) |
| • | 在身體疲勞方面（基於免疫性血小板減少性紫癜患者評估問卷 ITP-PAQ 觀察到在瑞拉布魯丁治療的患者中，從基線到第13周，項目10分數有顯著的改善，最小二乘均值變化爲8.0，而安慰劑爲-0.1（最小二乘均值差異8.1， p=0.01）。疲勞的改善持續到第25周，並且在 非持久 血小板反應者中也有所改善，其他結果也有所提高。 生活質量 領域 |
rilzabrutinib的安全性狀況與之前的研究一致。接受rilzabrutinib治療的患者和接受安慰劑治療的患者的不良事件（AE）發生率相似；rilzabrutinib最常見的治療相關AE爲輕度/中度（等級1/2），包括腹瀉（23%）、噁心（17%）、頭痛（8%）和腹痛（6%）。
rilzabrutinib是一種實驗性藥物，其安全性和有效性尚未經過任何監管機構的全面評估。rilzabrutinib目前正在美國和歐盟進行監管審查，美國食品藥品監督管理局的目標行動日期爲2025年8月29日。
迪特馬爾·伯傑，醫學博士，哲學博士
首席醫療官，全球開發負責人，賽諾菲安萬特
“這些新數據顯示，rilzabrutinib在免疫性血小板減少症中提供強大而持久的血小板反應的潛力，爲有限治療選擇的患者帶來了希望。基於其針對BTk的能力，BTk是一種在許多類型的免疫細胞中發揮關鍵作用的酶，我們相信rilzabrutinib還可能改善多種罕見血液和自身免疫病患者的結果。”
除了ITP，rilzabrutinib還在多種免疫介導疾病中進行研究。rilzabrutinib在溫熱自體免疫性溶血性貧血（wAIHA）中的2期研究結果以及鐮形細胞病的臨床前數據也在ASH會議上展示。
以下是rilzabrutinib摘要和報告的完整列表。
5個摘要；1個口頭報告
| 摘要標題 |
報告詳情 | |
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免疫性血小板減少症 | ||
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摘要#5： 在既往接受治療的成人免疫性血小板減少症（ITP）中，口服Bruton酪氨酸激酶抑制劑（BTKi）rilzabrutinib的療效和安全性：一項3期、安慰劑對照、平行組、多中心研究（LUNA 3） |
新聞簡報：星期六， 12月7日，太平洋時間上午8:30 口頭報告：星期天， 12月8日，太平洋時間下午3:20 （專場 會議） | |
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摘要 #2552： 與安慰劑相比，口服Bruton酪氨酸激酶抑制劑（BTKi）rilzabrutinib改善了既往接受治療的免疫性血小板減少症（ITP）成人的健康相關生活質量（HRQoL）：第三階段LUNA 3多中心研究 |
海報展示: 星期天， 12月8日，下午6:00-8:00 PT | |
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摘要 #3944: 美國持續或慢性免疫性血小板減少症患者在接受愛文思控股療法的臨牀疾病負擔 |
海報展示: 星期天， 12月8日， 6:00-8:00 太平洋時間下午 | |
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溫熱自體免疫性溶血性貧血 | ||
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摘要 #3836: 部分A 口服布魯頓酪氨酸激酶抑制劑 (BTKi) rilzabrutinib的療效和安全性 在患者中 |
海報 展示: 星期一, 12月9日， 6:00-8:00 下午 太平洋時間 | |
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| 溫暖性自身免疫溶血性貧血 （wAIHA）：多中心、開放標籤、20億期研究 |
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研究 | ||
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摘要 #2482: 布魯頓酪氨酸激酶抑制劑rilzabrutinib減少了血管阻塞以及 轉基因小鼠中鐮狀細胞病的炎症和粘附標誌物 |
海報展示: 星期日， 12月8日，下午6:00-8:00 PT | |
關於LUNA 3研究
LUNA 3 (NCT04562766) is a randomized, multicenter, phase 3 study evaluating the efficacy and safety of rilzabrutinib vs. placebo in adult and adolescent patients with persistent or chronic ITP. Patients received either oral rilzabrutinib 400 mg twice a day or placebo through a 12- 到 24-week double-blind treatment period, followed by a 28-week open-label treatment, and then a 4-week safety 作爲跟進 或長期延長期。這項研究的青少年部分仍在進行中。主要終點是持久性血小板反應，定義爲能夠在最近12周內至少8周達到或超過50,000/µL血小板計數的參與者比例。 24周 盲法治療期內，在沒有救援治療的情況下。次要終點包括血小板反應的週數和時間、救援治療的使用、身體疲勞評分和出血評分。
關於rilzabrutinib
Rilzabrutinib是一種口服的、可逆的共價BTk抑制劑，有潛力成爲幾種免疫介導和炎症性疾病的首選治療。 最佳類藥 BTk在b細胞、巨噬細胞和其他免疫細胞中表達，在炎症途徑和多種免疫介導疾病過程中發揮關鍵作用。藉助賽諾菲的TAILORED COVALENCY應用® 科技，rilzabrutinib可以選擇性地抑制BTk靶點，同時潛在地降低 風險 非靶向 副作用。
Rilzabrutinib於2020年11月獲得美國食品和藥物管理局（FDA）授予的快速通道指定用於ITP的治療，並且之前已經獲得了 孤兒藥指定。
Rilzabrutinib正在研究各種免疫介導疾病，包括免疫性血小板減少症， 溫熱自體免疫溶血性貧血（第二階段），哮喘（第二階段），慢性自發性蕁麻疹（第二階段）。
Rilzabrutinib目前正在進行臨床研究，其安全性和有效性尚未獲得任何監管機構的評估。
關於ITP
ITP是一種罕見的複雜自身免疫性疾病，其特徵是血小板計數低（低於100,000/µL），這既是由於血小板的破壞增加，也由於血小板的生成減少。除了淤傷和出血外，包括潛在的生命威脅事件，如顱內出血，患有ITP的人可能會經歷動脈或靜脈血栓。他們還常常經歷一些容易被忽視的症狀，這些症狀嚴重影響他們的生活質量，如無緣無故的疲勞、焦慮或抑鬱以及認知障礙。Rilzabrutinib具有多種作用機制，靶向b細胞和巨噬細胞，兩者均表達BTk，並可能涉及其他炎症途徑，可能應對導致各種ITP併發症的基本機制。
關於賽諾菲安萬特
我們是一家創新的全球醫藥公司， driven by one purpose: 我們追尋科學的奇蹟以改善人們的生活。我們在全球的團隊致力於通過努力將不可能變爲可能來改變醫學實踐。我們爲全球數百萬人提供潛在的改變生活的治療選擇和生命救助的生物-疫苗保護，同時將可持續性和社會責任作爲我們雄心壯志的核心。
賽諾菲安萬特在EURONEXT：SAN和納斯達克：SNY上市
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賽諾菲的前瞻性陳述
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