krysdata 公告 q420

Krystal | 2 前瞻性陳述和披露前瞻性陳述本演示文稿和隨附的口頭陳述統稱爲本演示文稿，包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。關於Krystal Biotech, Inc.（「公司」）未來預期、計劃和前景的任何聲明，包括但不限於關於該公司基於HSV-1的平台在通過反覆吸入肺部注射後能夠安全有效地運送和運送遺傳貨物的聲明；該公司罕見呼吸系統疾病項目 KB408 和 KB407 的初步陽性臨牀數據及其對公司更廣泛的肺部疾病靶向產品線的影響；AATD 和囊性纖維化的患病率和發病率；該公司打算加快 KB408 的臨牀研究，同時在隊列 2 中招收確診患者，並開放隊列 3，以探索最高劑量的安全性和基因傳遞；公司認爲 KB408 研究的積極初始數據顯示了臨牀相關的劑量範圍；KB407 的目標患者群體以及此類群體的估計患者人數；公司認爲 CFF TDN 對 KB407 的制裁將加快入組並縮短入組時間支氣管鏡檢查和 KB407 分子數據；該公司的計劃在 2025 年上半年共享 KB407 計劃的分子數據；以及其他包含「預期」、「相信」、「估計」、「打算」、「可能」、「計劃」、「預測」、「項目」、「目標」、「潛在」、「可能」、「應該」、「繼續」等詞語的陳述構成其中的前瞻性陳述 1995年《私人證券訴訟改革法》的含義。由於各種重要因素，實際結果可能與此類前瞻性陳述所示結果存在重大差異，包括：與製造過程和臨牀試驗的監管審查以及監管機構決策的內容和時間相關的不確定性；臨牀試驗的啓動和進行所固有的不確定性；臨牀試驗數據的可用性和時間以及此類數據的效用；以及公司向美國證券提交的文件中列出的其他重要因素和交易委員會。本演示文稿中包含的前瞻性陳述代表公司截至本演示文稿之日的觀點，不應以此爲依據來代表公司自其後任何日期以來的觀點。本演示文稿可能包含估計值和統計數據。這些估計涉及假設和侷限性，提醒投資者不要過分重視此類估計。公司或任何其他人均未對此類估計或數據的準確性或完整性作出任何陳述，也未承擔任何更新此類估計或數據的義務。對公司未來業績以及公司運營市場的未來表現的任何預測、假設和估計都必須受到高度的不確定性和風險的影響。披露除VYJUVEK® 外，本演示文稿中描述的所有產品均爲研究性療法。該公司正在評估 KB407、KB408 和吸入式 KB707 的臨牀試驗中使用 Aerogen Solo® Nebulizer 系統和 Aerogen® Ultra。

Krystal | 3 Krystal 基於 HSV-1 的肺基因遞送方法開發可重用、非侵入性的吸入式基因療法以解決肺部單基因疾病的歷史挑戰1 吸入基因療法已經探索了數十年，但收效甚微。迄今爲止，重點是腺病毒、AAV 和非病毒方法多種挑戰，包括貨物限制、基因轉移效率低下、毒性、產品不穩定性以及繁瑣的交付 HSV-1 平台有可能克服歷史挑戰經臨牀驗證的載體；deB 第 3 階段可耐受且可重用大容量裝載全部基因，包括囊性纖維化的 CFTR 能夠隨着肺細胞的更新而在一段時間內重新給藥和/或調整劑量。廣泛的細胞向性和氣道上皮的高效轉導使用現成霧化器預計霧化時間不到 30 分鐘不斷增長的臨牀數據集表明 Krystal 的吸入候選藥物具有良好的耐受性在肺部廣泛分佈 1.Vu A 等人2020 年人類基因療法；31 (17-18): 921-939 AAV，腺相關病毒；CFTR，囊性纖維化跨膜電導調節劑；deB，營養不良性大皰性表皮鬆解症；HSV-1，單純皰疹病毒 1 通過現成霧化器 Krystal 的專有 HSV-1 載體交付

克里斯塔爾 | 4 1.Greene Cm 等人Nat Rev Dis入門 2016；2:16051；2.Brantly ML 等人Int J Chron Obsectrt Pulmon Dis.2019；6:100 —114；3.Aboussouan LS 等人Respir Med. 2009；103:335-341；4.Stoller Jk 等人Inter J Chron Obsectrt Pulmon Dis.2013；10:26-24；5.布蘭科一世等人Int J Chron Instructrt Pulmon Dis. 2017；12:561-569；*重度 AATD 定義爲 pi*zz 基因型 aAT、α-1 抗胰蛋白酶缺乏症的患者；靜脈注射；SERPINA1，serpin 家族 A 成員 1；美國 KB408 正在開發爲可重用、非侵入性、可吸入的基因，以實現 Aat 局部表達肺部 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 導致進行性肺病的單基因疾病嚴重的 AATD 患病率3-5* 美國超過 6萬名患者全球超過 25萬名患者未經證實且治療選擇有限1.2AATD 患者無法治癒。標準護理是每週靜脈輸注 aT，但治療對患者來說非常繁重，臨牀益處不明確 Alpha-1 抗胰蛋白酶 (AAT) 是蛋白酶活性的關鍵調節劑，尤其是肺中的中性粒細胞彈性蛋白酶3 AATD 是一種常染色體共顯性遺傳性疾病，由編碼 aAt 的 SERPINA1 基因突變、錯誤摺疊突變引起 *zz 和 pi*sz 是 Aat 最常見的遺傳缺陷可導致無抵抗的中性粒細胞彈性蛋白酶活性並進行性進展肺部損傷

Krystal | 5 aAT，α-1 抗胰蛋白酶；AATD、α-1 抗胰蛋白酶缺乏症；GLP，良好的實驗室規範；HSV-1，單純皰疹病毒 1；IND，在研新藥；NOAEL，未觀察到不良反應水平；SERPINA1，serpin 家族 A 成員 1 AATD 肺病的吸入候選藥物 KB408 旨在實現持續的局部 Aat 表達得到可靠臨牀前數據的支持包裝 KB408 複製無能 HSV-1 載體含有功能人類 SERPINA1 2 x SERPINA1 基因 Airway 注射到野生型或 SERPINA1缺陷小鼠產生強大的 aAt 表達經多項獨立評估檢測到，在小鼠中重複 KB408 劑量耐受性良好 GLP 支持 IND 的毒理學研究，僅有輕微的發現和最高劑量的 NOAEL 數據包強烈支持 KB408 進入臨牀 Vector 平台，顯示非人類靈長類動物可通過寬氣道轉導和耐受性進行霧化 — KB407 數據臨牀前摘要轉導人體氣道細胞體外導致從 KB408 分泌的功能性 aAt aT 的劑量依賴性表達和分泌轉導細胞具有功能，如與靶中性粒細胞彈性蛋白酶結合所示

Krystal | 6 KB408 1 期研究 SERPENTINE-1 針對具有 PI*ZZ 基因型成人 AATD 患者的開放標籤、單劑量遞增研究 • 關鍵納入標準 • 年齡 ≥18 至 ≤70 • PI*ZZ 或 pi*zNULL 基因型 • 血清 aat < 11μm-僅限隊列 30• 關鍵排除標準 • PPFeV1 < 50% • 6 周內靜脈注射-僅限 30 群組研究目標 • 評估安全性和耐受性，包括 • 不良事件的頻率和嚴重程度 • 生命體徵、肺活量測定、心電圖和臨牀實驗室的變化 • 測量 AAT 和中性粒細胞彈性蛋白酶濃度在血清、痰液和支氣管肺泡灌洗液中 • 評估肺組織中的轉基因表達 • 探索性評估對炎症生物標誌物、生活質量指標和藥效學標誌物 aAt、α-1 抗胰蛋白酶的影響；AATD、α-1 抗胰蛋白酶缺乏症；心電圖、心電圖；PPFeV1，1 秒內預測的強制呼氣量百分比；，靜脈注射；PFU，斑塊形成單位隊列 3a 1011 PFU n = 3 在靜脈注射中 aT 隊列 2 1010 PFU n = 最多 6* 隊列 1 109 PFU n = 3* 隊列 1 109 PFU n = 3* 安全審查委員會安全審查委員會隊列 301011 PFU n =3 個 IV aAT 支氣管鏡檢查隊列中有 3 個 * 隊列 1 和隊列 2 患者可能已啓用或關閉 IV aAT 修訂後的協議，將在 2024 年第三季度將支氣管鏡檢查添加到隊列 2

Krystal | 7 觀察** D29D1-D3 D8 D15 D57 第一批 SERPENTINE-1 臨時讀數範圍來自兩個劑量水平的七名患者的初始分子數據，以及來自兩名隊列 2 患者的初始分子數據隊列 2 沒有支氣管鏡檢查 1010 PFU n = 2* 隊列 1 109 PFU n = 3* 隊列 2 支氣管鏡檢查 1010 PFU n = 2* 觀察 KB408 109 或 1010 PFU 第 1 天 D29D1-D2 D15 D15 57 僅限安全性評估安全性和分子評估 KB408 1010 PFU 第 1 天基線支氣管鏡檢查在給藥前至少 14 天劑量後支氣管鏡檢查給藥後 24-72 小時進行支氣管鏡檢查 * 隊列 1 和隊列 2患者可能處於靜脈注射或關閉靜脈注射狀態 **安全隨訪仍在進行中；截至數據截止日期，兩名患者均完成了至少兩週的隨訪數據截止日期爲 2024 年 12 月 6 日 aT，α-1 抗胰蛋白酶；靜脈注射；PFU，斑塊形成單位

Krystal | 8 患者人口統計學和增強療法現狀研究人群以老年人爲主，強化療法使用情況各不相同，所有 pi*zz 基因型隊列 2 無支氣管鏡檢查 1010 PFU n = 2* 隊列 1 109 PFU n = 3* 隊列 2 支氣管鏡檢查 1010 PFU n = 2* 僅安全性評估* 隊列 1 和隊列 2 患者可能處於靜脈注射狀態 AAT 隊列患者 ID SERPINA1 基因 Type 年齡性別背景增強 1 01 pi*zz 60 女號 02 pi*zz 66 女是的 03 pi*zz 67 女性編號 2 04 pi*zz 31 男性編號 05 pi*zz 56 女性無隊列患者 ID SERPINA1 基因型年齡性別背景增強 2 06 pi*zz 60 男性是 07 pi*zz 58 男性無數據截止日期爲 2024 年 12 月 6 日 aAT，α-1 抗胰蛋白酶；靜脈注射；PFU，斑塊形成單位

Krystal | 9 KB408 對所有給藥患者耐受性良好。迄今爲止，未觀察到嚴重的不良事件或劑量限制毒性。報告的所有 KB408 相關不良事件均爲輕度至中度短暫性無證據表明給藥 KB408 後出現明顯的中和抗體反應。根據血液和尿液分析，吸入後無全身載體分佈

Krystal | 10 支氣管鏡檢查抽樣計劃和中期讀數中的分子數據爲減輕患者樣本採集的固有差異性進行了多項評估隊列 2 支氣管鏡檢查定時組織活檢支氣管刷刷支氣管肺泡灌洗評估包含在中期讀出觀察結果 KB408 1010 PFU 第 1 天基線支氣管鏡檢查給藥前至少 14 天劑量支氣管鏡檢查樣本採集後 24-72 小時每個時間點 1.KB408 轉導速率和 Aat 在導電氣道細胞中的表達：通過免疫熒光染色對組織活檢樣本中 Aat 陽性細胞進行評估 2.肺部ELF中分泌的遊離Aat水平和殘留的活性中性粒細胞彈性蛋白酶：通過ELISA評估肺灌洗樣本中的遊離AaT和未結合的中性粒細胞彈性蛋白酶百分比，並根據灌洗稀釋因數3進行了調整。肺氣道細胞 SERPINA1 表達水平的變化：通過定量密碼子優化的 SERPINA1 基因組拷貝和轉錄酶鏈反應來評估 aAt、α-1 抗胰蛋白酶；ELISA，酶聯免疫吸附試驗；PFU，斑塊形成單元；qPCR；定量聚合酶鏈反應；qRT-PCR，定量逆轉錄聚合酶鏈反應; SERPINA1，serpin 家族 A 成員 1

Krystal | 11 H&E DAPI aat 合併 CAS CAS 基線在 KB408 之後的明確證據顯示 KB408 治療肺部轉導和 Aat 表達 07，無背景增強；單劑量後 Aat 陽性的氣道細胞比例具有臨牀意義* 基於免疫熒光對肺導氣道內的 DAPI 陽性和 DAPI + aAt 共同陽性細胞的定量；三次活檢評估了給藥後 DAPI + aAt 共陽性細胞定量，總細胞數 > 300 aT，α-1 抗胰蛋白酶；CAS，傳導氣道表面；DAPI，4',6-二氨基-2-苯基吲哚酮；H&E、蘇木精和曙紅 39% aT 陽性細胞在單次 KB408 劑量後* 0% aAt 陽性細胞在基線時進行的所有成像以 40 倍放大倍率進行給藥後活檢地點：基線活檢 #1，上方：下葉；劑量後活檢 #3，中葉：下葉左肺；給藥後活檢 #4，底部：下葉，左肺病人 07 圖片患者 07

Krystal | 12 種分泌的 Aat 在單劑量 KB408 患者後達到了具有臨牀意義的水平 07，沒有背景增強；將 Aat 增加到高納摩爾範圍支持對中劑量 1 的進一步探索。2 個葉片的平均值（給藥前樣本）。由於第二葉（< 10%）AAt、α-1 抗胰蛋白酶；ELF，上皮內膜液；NE，中性粒細胞彈性蛋白酶；NE，中性粒細胞彈性蛋白酶在首次給藥後 48 小時內，未結合的 NE% 降低了 50% 以上 85 729 0 100 200 300 400 500 500 800 800 基準劑量後 A 在 L ev el (n m) 肺中的遊離 AAT 水平增加 8 倍以上在 ELF aAT 中使用一劑量達到全身水平的 5-10%% ELF 中的遊離中性粒細胞彈性蛋白酶的目標範圍爲 97.2% 單次 KB408 劑量後 40.2%

Krystal | 13 接受了 KB408 治療的肺部轉導和 aAt 表達的明確證據 06 號患者，背景增強；還檢測到單劑量後 Aat 陽性細胞的有效比例爲 35% aT 陽性細胞 [佔位數據] H&E DAPI aAT 合併 CAS CAS 基線 KB408 之後的所有成像均在霧化 24 小時後採集的劑量後活檢活檢地點：基線活檢 #2，頂部：舌部（左肺）；劑量後活檢 #2，中部：下葉，KB408右肺；劑量後活檢 #3，底部：下葉，右肺。患者 06 圖片患者 06 * 基於免疫熒光對肺導氣道內的 DAPI 陽性和 DAPI + aAt 共陽性細胞的定量；四次活檢評估了給藥後 DAPI + aAT 共陽性細胞定量，總細胞數 > 600 aT，α-1 抗胰蛋白酶；CAS，傳導氣道表面；DAPI，4',6-二氨基-2-苯基吲哚*；H&D E、蘇木精和伊紅

Krystal | 14 刷牙時的 SERPINA1 增加與 KB408 機制一致 06 患者體內灌洗液未成功採集，但 SERPINA1 水平升高提供了成功分娩的進一步證據 1 10 100 1000 1000 SERPINA1 RNA 拷貝 SERPINA1 DNA 拷貝數平均拷貝數 SERPINA1 給藥後 DNA 和 RNA 水平灌洗樣本採集的挑戰阻礙了對患者 06 上皮內膜液中 Aat 水平的評估但是，KB408 轉導和 SERPINA1 表達得到了 qPCR 和 qRT-RT的獨立證實聚合酶鏈反應分析方法是 KB408特異於 KB408 編碼、密碼子優化的 SERPINA1 未從基線樣本中檢測到信號 (n = 3) I 1 D A 拷貝 I A1 RNA 拷貝 n = 3/3 陽性樣本 n = 2/3 陽性樣本 aat、α-1 抗胰蛋白酶；DNA、脫氧核糖核酸；qPCR；定量聚合酶鏈反應；qRT-PCR，定量逆轉錄聚合酶鏈反應；RNA、核糖核酸核酸；SERPINA1，serpin 家族 A 成員 1

Krystal | 15 個明確證據 KB408 成功安全地進行基因輸送陽性初始數據支持 KB408 的加速，對通過吸入進行管道 KB408 輸送具有積極的通讀影響。迄今爲止測試的兩個劑量水平下，ELF 中超過 700 nm 的遊離 Aat 水平已處於臨牀相關範圍內。單劑 1010 PFU KB408 後，兩名患者的氣道細胞中三分之一以上的 Aat 陽性轉錄本水平升高與 SERPINA1 水平一致 KB408 機制和 aAT 數據基於陽性數據將同時繼續註冊隊列 2 和開放隊列 3 以探索更高的劑量範圍編碼的 aAt 具有功能並結合中性粒細胞彈性蛋白酶；與單劑量 aT、α-1 抗胰蛋白酶相比，降低 50% 以上；ELF，上皮內膜液；PFU，斑塊形成單位；SERPINA1，serpin 家族 A 成員 1

克里斯塔爾 | 16 囊性纖維化疾病概述壽命縮短肺部進行性疾病 1.美國囊性纖維化基金會——關於囊性纖維化，可訪問以下網址：關於囊性纖維化 | 囊性纖維化基金會（cff.org）；2.美國囊性纖維化基金會 — 2022年CFF患者登記要點；3.O'Sullivan BP 等《柳葉刀》2009；373:1891-904；4.Elborn JS 等人《柳葉刀》2016；388:2519-31；5.Sanders Db 等Pediat Clin North Am. 2016；63:567-84；6.Stoltz DA 等人N Engl J Med. 2015, 372 (4): 351-362; 7.囊性纖維化基金會（2022年）患者登記年度數據報告；8.Hapnadak SG 等人J Cyst Fibros. 2020；19 (3): 344-354 CF，囊性纖維化；CFTR/CFTR，囊性纖維化跨膜電導調節劑；胃腸道；美國，美國 CF 患病率和發病率1,2 囊性纖維化 (CF) 是一種危及生命的遺傳性疾病，由囊性纖維化跨膜電導調節劑 (CFTR) 的突變引起，CFTR 功能降低和/或喪失3,4,5 進行性肺病是發病和死亡的主要原因，CFTR 介導的離子轉運喪失會導致 6 氣道粘液阻塞複發性阻塞細菌感染炎症根據美國囊性纖維化基金會的數據，2022年美國CF患者的平均死亡年齡爲36.6歲。CFTR調節劑於2012年首次獲得批准，現已組合使用，現已成爲符合條件患者的護理標準8 CFTR調節劑的侷限性：不適用於所有CFTR突變類型、異質患者反應、胃腸道/肝臟耐受性、頻繁給藥8 來自94個國家的10.5萬名CF患者在美國登記的32,000多名CF患者+每年在美國註冊的1,000多例新發病例

Krystal | 17 1萬 1.9萬 0.5萬 KB407 患者的所有 10.5萬個目標細分市場沒有資格接受 CFTR 調節劑治療，包括 CFTR 無效患者佔所有 CF 患者的 10% 以上 11 好處：如果表現出優異的劑量、療效和/或安全性，則採用聯合療法或直接與 TRIKAFTA 競爭+ TRIKAFTA 耐受性差的患者替代方案中有 5% 的患者本來有資格獲得 TRIKAFTA2 3 患者反應較弱或無反應對於 TRIKAFTA®，在原本有資格獲得 TRIKAFTA22 1 的患者中，PPFeV1 增加了< 5% 的 15-25%。克里斯塔爾根據2019年CFF患者登記處、2018年ECFS患者登記處的估計；2.克里斯塔爾根據米德爾頓PG等人的估計。N Engl J Med. 2009；381:1809-1819；Heijerman HG 等《柳葉刀》2019；394:1940-1948；Trikafta® FDA 標籤，2021 年 10 月修訂版 CF，囊性纖維化；CFTR/CFTR，囊性纖維化跨膜電導調節劑；HSV-1，1 型單純皰疹病毒；PPFEv1，預測在 1 秒內強制呼氣量百分比 KB407 複製不合格的 HSV-1 載體，含功能性人類 CFTR 2x CFTR 基因估計患者 KB407 設計用於治療重大不良症狀的患者滿足 CF 需求作爲與突變無關、可重用的基因療法，KB407 有多種機會改善 CF 患者的預後

Krystal | 18 CF，囊性纖維化；CFF，囊性纖維化基金會；CFTR/CFTR，囊性纖維化跨膜電導調節劑；GLP，良好的實驗室規範；IND，在研新藥；NHP，非人類靈長類動物；NOAEL，未觀察到不良反應水平；TDN，治療開發網絡強大的臨牀前數據包支持對多種模型的 KB407 研究進行臨牀評估，顯示 KB407 是 CFTR KB407 最近獲得了 CFF TDN 的有條件制裁，耐受性良好，編碼功能良好，具體視數據而定監測委員會章程審查 — 未要求提供額外的臨牀前數據來自 NHP Lung 的代表性圖片 KB407 的所有關鍵臨牀前標準均已滿足 1.細胞向性：KB407 可有效轉導人體原發氣道上皮細胞，從而產生劑量依賴性 CFTR 表達 2。全長有效載荷：在 KB407 轉導細胞中表達的 CFTR 蛋白是全長、正確定位和糖基化的 3.功能：編碼的 CFTR 在體外 CF 患者模型和體內齧齒動物模型 4 中均顯示出功能。耐受性：在多項臨牀前研究中，KB407 耐受性良好，包括支持 GLP IND 的毒理學研究，通過吸入重複輸送到肺部，未達到不良水平，NOAEL 是最高劑量 5。廣泛而持續的體內表達：KB407 在通過吸入分娩後在 NHP 肺部廣泛擴散，在最後一次給藥後至少 28 天內檢測出 CFTR 作爲支持 GLP IND 的毒理學研究的一部分採集的樣本，在第三週通過吸入劑量約 109 PFU KB407 後的第二天

Krystal | 19 觀察隊列 3 n = 6 隊列 2 n = 3 KB407 隊列 1 n = 3 KB407 KB407 1 期研究 CORAL-1 正在進行的研究，旨在評估具有 CF 研究目標的成人中升劑量 KB407 的安全性和轉導效率 • 評估上升劑量的霧化 KB407 的安全性和耐受性，以及初步療效評估 • KB407 轉導和 CFTR 轉基因在肺中的表達（支氣管鏡子研究）僅) • KB407 對肺功能的影響 (PPFeV1) • KB407 對肺部特異性生活質量（CFQ-R 呼吸域）的影響 •還將評估血液、尿液、口腔和痰液樣本中的載體脫落和生物分佈關鍵入組標準 • 確診爲 CF 的年齡 ≥ 18 歲 • ppfEv1 ≥ 50% 且 ≤ 100% • 室內空氣中的靜息 O2 飽和度 ≥ 92% • 隊列 1 和 2：參與者可同時接受調節劑治療，支氣管鏡檢查可選 • 隊列 3：6 名參與者中最多可有 3 名同時使用調節劑治療、支氣管鏡檢查強制性 CF、囊性纖維化、CFTR/CFTR、囊性纖維化跨膜電導調節劑；DMC，數據監測委員會；PFU，斑塊形成單位；ppfeV1，預計在 1 秒內強制呼氣量的百分比打開標籤打開標籤 109 PFU KB407 第 28 天之後的第 0、1、2、3 天 DMC 審查 1 第 28 天隊列 2 109 PFU KB407 第 0 天 D28D0 D7 D14 D58D21 觀察 109 PFU KB407 第 0 天和第 1 天 D0-D2 D58 觀察最後一次給藥後 1-4 天強制支氣管鏡檢查 D0-D3 D58 D28D7 D14 D21 D28D7 D14 D21 KB407 打開標籤

Krystal | 20 CORAL-1 臨時安全數據更新範圍和患者人口統計學安全數據來自五名服用過一兩次 KB407的患者* *一名患者從隊列 1 滾動到隊列 2 數據截止日期爲 2024 年 12 月 6 日 CFTR/CFTR，囊性纖維化跨膜電導調節劑；PFU，斑塊形成單位；PPFeV1，預測的強制呼氣量百分比 1 秒隊列 2 兩次 109 PFU 劑量 n = 3* 隊列 1 單一 109 PFU 劑量 n = 3 觀察 KB407 109 PFU 第 0 天或第 0 天和第 1 天 D28D0-D2 D7 D14 D58D21 僅限安全評估隊列患者 ID CFTR 基因型年齡性別調節劑療法 1 01-01 f508del/f508del 35 男性是 01-02 f508del/f508del 28 女性是的 01-03 G551D/E60X 34 女性是的 2 02-01* f508del/f508del 36 男性是 02-02 f508del/f508del 27 男性是的 02-03 f508del/f508del 27 男性是的 02-03 f508del/f508del 27 男性是的 02-03 f508del/f508del 27 男性是的 02-03 f508del/f508del 27 男性是的 02-03 f508del/fDel 29 男士不是

Krystal | 21 KB407 所有給藥患者耐受性良好。迄今爲止，未觀察到嚴重的不良事件或劑量限制毒性。報告的所有 KB407 相關不良事件均爲輕度至中度短暫性無證據表明給藥 KB407 後出現明顯的中和抗體反應。根據血液和尿液分析，吸入後無全身載體分佈

Krystal | 22 努力實現高度差異化的呼吸特許經營權 1 階段的基因貨物安全交付是該平台的關鍵風險降低事件，可通讀更廣泛的渠道首批使用 HSV-1 進行安全基因輸送的直接臨牀證據對潛在肺部疾病患者群體的耐受性良好 AATD 患者提供全長基因和已證實的 Kb408 編碼的 AAT 的功能使用市售霧化技術成功地將其輸送到肺部，非侵入性治療隨着時間的推移，可重劑量爲在療效基礎上再接再厲提供了機會 CFF TDN 對 KB407 的制裁將加速註冊並縮短支氣管鏡檢查和 KB407 分子數據的時間積極閱讀對 Krystal 所有吸入基因藥物組合的影響 KB408 對於 AATD 肺病 KB407 吸入囊性纖維化 KB707 用於肺部實體瘤 + 未來的研發機會 aat、α-1 抗胰蛋白酶；AATD、alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症；CFF，囊性纖維化基金會；HSV-1，單純皰疹病毒 1；靜脈注射；TDN，治療開發網絡