美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表格6-K
外國私人發行人的報告
根據第13a-16或15d-16條規則
根據1934年證券交易法
十二月份
佣金檔案編號：001-39822
Pharming Group N.V.
(註冊人的準確名稱，如其章程所指定)
達爾文路24號
2333 CR 萊頓
荷蘭
(主要執行辦公室地址)
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附在本表格6-k報告的99.1展覽中的是Pharming Group N.V.（即公司）於2024年12月11日發佈的新聞稿。
附件 指數
展覽編號 | 描述 | |||||||
99.1 | Pharming在兒童臨床試驗中宣佈了樂尼奧西布的積極頂線數據。 | |||||||
簽名
innate pharma
Pharming Group N.V. | |||||||||||
作者： | /s/ Sijmen de Vries | ||||||||||
姓名： | Sijmen de Vries | ||||||||||
職務： | 首席執行官 | ||||||||||
日期：2024年12月11日
Pharming宣佈在兒童臨床試驗中公佈積極的頂線數據
多國第三期研究正在評估適用於4至11歲APDS兒童的leniolisib片，這是一種罕見的原發性免疫缺陷病。
數據與之前在青少年和成人APDS患者中報告的隨機對照試驗中觀察到的改善一致。
全球貨幣監管申請計劃於2025年開始。
荷蘭萊頓，2024年12月11日： Pharming Group N.V.（「Pharming」或「公司」）（EURONEXt阿姆斯特丹：PHARM/NASDAQ：PHAR）公佈了其III期臨床試驗（NCT05438407）評估實驗性藥物leniolisib的頂線結果，該藥是一種口服選擇性磷脂酰肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）抑制劑，適用於4至11歲的患有激活型磷脂酰肌醇3-激酶δ綜合症（APDS）兒童。
leniolisib在美國以品牌名稱Joenja®上市，於2023年3月獲得美國食品和藥物管理局（FDA）批准，用於治療12歲及以上的成人和兒童APDS患者。Pharming計劃將在2025年開始將這項針對4到11歲兒童的試驗數據納入全球的監管申報，以獲得leniolisib用於APDS兒童患者的批准。
Pharming公司首席醫學官Anurag Relan博士、MPH表示:
「這是針對年輕兒童患者進行的APDS臨床試驗的第一份數據，這些患者對疾病修飾治療有着顯著的未滿足需求。在這項單臂研究中，APDS的兩個特徵，淋巴增生和異常免疫表型，從基線到12周均顯示出改善。已知APDS患者中超過四分之一的年齡在12歲以下，因此爲這些患有漸進性、嚴重疾病的患者提供潛在的治療選擇可能非常重要。我們期待在2025年爲這些年輕的兒童患者啓動監管申請。」
該研究在美國、歐洲和日本的地點招募了21名4至11歲患有APDS的兒童。該單臂、開放標籤的臨床試驗正在評估leniolisib的安全性、耐受性和療效。研究的主要療效終點是基線到12周時，淋巴結腫大尺寸的減少和初始b細胞在總b細胞中的比例增加。次要終點包括評估leniolisib對健康相關生活質量的影響，這基於物理、社交、情感和學業功能的有效患者問卷測量。這些終點與以往對12歲及以上APDS患者進行的leniolisib臨床試驗的評估結果相吻合。
所有21名參與者完成了12周的治療期。淋巴增生顯示改善，表現爲指數病竈大小的平均降低，免疫表型的修正表現爲初始b細胞比例的增加。淋巴增生和免疫表型的改善在研究的四個劑量水平中均得到觀察，並且與以前在青少年和成人患者中報告的改善一致。所有治療相關的不良事件報告均爲輕度到中度。沒有與藥物相關的嚴重不良事件，所有患者均完成了12周的治療期。
Manish Butte，醫學博士，哲學博士，E. Richard Stiehm講座教授，兒童醫學系，免疫學、過敏與風溼病分部，微生物學、免疫學與分子遺傳學系，洛杉磯加州大學，評論道：
「來自首次評估lenilisib在兒童APDS患者中應用的12週數據令人鼓舞。這些結果突顯了lenilisib幫助生活在APDS中的兒童患者及其家庭的潛力。兒童APDS社區需要更多的治療選擇，我們期待lenilisib成爲這些選擇之一。」
完整結果將在即將舉行的醫療會議上發表，並將在同行評審的期刊上發佈。
符合條件的患者正在繼續參加這項研究，在一個開放標籤擴展試驗中再接受lenilisib治療一年，以進一步評估這些患者的安全性、耐受性和療效。此外，一項單獨的III期臨床試驗正在進行中，招募1至6歲兒童的APDS患者，以評估lenilisib的新兒童劑型在這年齡段人群中的效果。
關於激活的磷脂酰肌醇3激酶δ綜合徵（APDS）
APDS是一種罕見的原發性免疫缺陷病，首次在2013年被描述。APDS是由兩個已識別基因之一的變異引起的，這兩個基因被稱爲PIK3CD或PIK3R1，二者對機體免疫細胞的發育和功能至關重要。這些基因的變異導致PI3Kδ（磷脂酰肌醇3激酶δ）途徑的過度活躍，導致免疫細胞無法正常成熟和發揮功能，導致免疫缺陷和失調。1,2,3 APDS的特點是有多種症狀，包括嚴重的反覆性上呼吸道感染、淋巴增生、自身免疫和腸病。4,5 由於這些症狀可以與多種疾病相關，包括其他原發性免疫缺陷，因此有報道顯示，APDS患者經常被誤診，診斷延遲中位數爲7年。6 由於APDS是一種進行性疾病，這種延遲可能導致隨着時間的推移積累損害，包括永久性肺損傷和淋巴瘤。4-7 通過基因檢測可以做出明確診斷。APDS在全球大約每百萬人中影響1到2人。
關於leniolisib
Leniolisib是一種口服小分子磷脂酰肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）抑制劑，已在美國和其他多個國家獲得批准，作爲首個也是唯一針對活化的磷脂酰肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）綜合症（APDS）的靶向治療，適用於12歲及以上的成人和小兒患者。Leniolisib抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸的產生，該物質作爲重要的細胞信使，調節細胞增殖、分化、細胞因子產生、細胞存活、血管生成和代謝等多種細胞功能。隨機、安慰劑對照的III期臨床試驗結果顯示，在共同主要終點上實現了統計學顯著改善，反映出對這些患者免疫功能失調和缺陷的有利影響，並且中期開放標籤延伸數據支持了長期使用leniolisib的安全性和耐受性。8,9 Leniolisib目前正在歐洲經濟區、加拿大和澳洲進行監管審核，計劃在日本和韓國進一步尋求監管批准。Leniolisib還在兩個III期臨床試驗中對APDS兒童進行評估，並在一個II期臨床試驗中對與改變的PI3Kδ信號傳導相關的免疫失調的原發性免疫缺陷（PIDs）進行評估。 尚未確定leniolisib在APDS以外的免疫失調原發性免疫缺陷（PIDs）中的安全性和有效性。
關於Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V.（EURONEXt Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR）是一家全球生物製藥公司，致力於改變罹患罕見、致殘和危及生命疾病患者的生活。Pharming正在商業化和開發創新的蛋白質替代療法和精準醫學的投資組合，包括小分子和生物製品。Pharming總部位於荷蘭萊頓，在全球範圍內擁有員工，爲北美、歐洲、中東、非洲和亞太地區超過30個市場的患者服務。
欲了解更多信息，請訪問www.pharming.com並在LinkedIn上找到我們。
前瞻性聲明
本新聞稿可能包含前瞻性聲明。前瞻性聲明是基於管理層當前的期望和假設而形成的未來期望的陳述，並涉及已知和未知的風險和不確定性，這可能導致實際結果、表現或事件與這些陳述中表達或暗示的內容存在重大差異。這些前瞻性聲明通過使用「目標」、「抱負」、「預期」、「相信」、「可能」、「估計」、「期望」、「目標」、「打算」、「可以」、「里程碑」、「目的」、「展望」、「計劃」、「可能」、「項目」、「風險」、「時間表」、「尋求」、「應該」、「目標」、「將會」等類似術語和短語進行識別。前瞻性聲明的示例可能包括有關Pharming的臨床前研究和產品候選者臨床試驗的時間和進展的陳述，Pharming的臨床和商業前景，以及Pharming對其預期的營運資金要求和現金資源的期望，這些聲明受到多種風險、不確定性和假設的影響，包括但不限於Pharming臨床試驗的範圍、進展和擴展以及由此產生的相關成本; 以及臨床、科學、監管、商業、競爭和技術發展。鑑於這些風險和不確定性以及Pharming在2023年年度報告和截至2023年12月31日的20-F表格年度報告中描述的其他風險和不確定性，在與美國證券交易委員會提交的文件中討論的事件和情況可能不會發生，Pharming的實際結果可能會與預期或暗示的結果存在重大不利差異。本新聞稿中包含的所有前瞻性聲明均完全受該部分所包含或提及的警示聲明的明確限定。讀者不應對前瞻性聲明過度依賴。任何前瞻性聲明僅作爲本新聞稿的日期時發表，基於Pharming在發佈日期可獲得的信息。Pharming不承擔因新信息、未來事件或其他信息而公開更新或修訂任何前瞻性聲明的義務。
參考文獻
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9.Rao Vk, et al. J Allergy Clin Immunol 2024;153:265-74。
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