FDA 授予 REVASCOR® (rexlemestrocel-L) 對患有先天性心臟病的兒童頒發再生醫學先進治療 (RMAT) 資格認證
今年早些時候，FDA 爲 REVASCOR 授予了罕見兒科疾病資格 (RPDD) 和孤兒藥資格 (ODD)，用於治療先天性心臟病
澳洲墨爾本；2024年12月5日，紐約，美國；2024年12月4日：Mesoblast Limited (ASX：MSB；納斯達克：MESO)，在炎症疾病領域的全球領導者，今天宣佈美國食品藥品監督管理局 (FDA) 已批准其第二代異體、STRO3免疫選擇、工業化生產的基質細胞療法Revascor® (rexlemestrocel-L) 的再生醫學先進治療 (RMAT) 資格認證，經過在患有左心發育不良綜合徵 (HLHS) 的兒童中進行隨機對照試驗結果的提交，這是一個可能危及生命的先天性心臟病。
Mesoblast 首席執行官 Silviu Itescu 表示：「我們感謝 FDA 對REVASCOR 的 RMAt 和 RPD 地位的支持，這表明了我們療法對這些急需幫助的兒童的長期不良結果可能產生的影響。在 RMAt 資格下，我們計劃與 FDA 會面討論這一適應症的潛在批准路徑。」
今年早些時候，FDA 爲 REVASCOR 授予了罕見兒科疾病資格 (RPDD) 和孤兒藥資格 (ODD)，用於治療患有 HLHS 的兒童。RPDD 表明該疾病是嚴重或危及生命的，且其症狀主要影響從出生到18歲的個體，包括通常稱爲新生兒、嬰兒、兒童和青少年等年齡組，並且該疾病是罕見病。在 FDA 批准 REVASCOR 的生物製品許可申請 (BLA) 用於治療 HLHS 後，Mesoblast 可能有資格獲得優先審查通行證 (PRV)，可用於任何後續的市場申請，也可以出售或轉讓給第三方。
RMAt 資格的目標是加快針對治療、修飾、逆轉或治癒嚴重或危及生命的疾病或病症的再生醫學療法的發展，其中初步臨床證據表明該藥物有潛力滿足該疾病或病症未滿足的醫療需求。rexlemestrocel-L 的 RMAt 資格提供了突破性和快速通道資格的所有好處，包括滾動審查和在提交生物製品許可證申請 (BLA) 時的優先審查資格。
在美國進行的 REVASCOR 盲法、隨機、安慰劑對照前瞻性試驗的結果已發表在2023年12月的同行評審期刊 《胸心血管外科開放雜誌》 (JTCVS Open) 中。1 在對19名兒童進行的 HLHS 試驗中，在分期手術時單次心肌內注射 REVASCOR 導致左心室 (LV) 室內容積在12個月內較對照組顯著增加，根據3D 超聲心動圖測量，結果爲 (p=0.009 & p=0.020)。
這些變化表明小左心室的臨床重要性增長，促進了成功外科修復的可能性，稱爲完全雙心室 (BiV) 轉換，允許正常的雙心室循環，外科修復的左心室接管對身體的循環支持。沒有完全的 BiV 轉換，右心腔承受過大的壓力，增加了心力衰竭、肝衰竭和死亡的風險。
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關於小左心發育不良綜合症（HLHS） HLHS是一種嚴重的先天性心臟病，左側心臟未能完全發育，導致左心室對全身有效泵送氧合血液的能力降低。如果出生後沒有立即進行手術，預後將非常糟糕，HLHS總體上負責25%到40%的新生兒心臟死亡率。2 從長遠來看，手術創建一個雙心室循環模型，使左心室（LV）將血液泵送到身體，右心室將血液泵送到肺部，是理想的解剖修復。不幸的是，實現這一目標受到大多數患者左心室無法充分生長以支持身體循環的限制。 關於Revascor®（rexlemestrocel-L）在心臟病中的應用 REVASCOR是一種同種異體的免疫選擇和培養擴增的間充質前體細胞製劑，之前已證明具有多種作用機制，可能對患有HLHS的兒童有益，包括新生血管形成、抗纖維化、抗凋亡、免疫調節、減少炎症及逆轉內皮功能障礙。在針對565名隨機成人心力衰竭低射血分數（HFrEF）患者的DREAm-HF隨機安慰劑對照前瞻性試驗中，單次胸內給藥REVASCOR到左心室顯著改善了12個月時的LV射血分數，3 表示整體LV收縮功能增強。治療效益最大的是在2和3級主要不良心血管事件（MACE）上，尤其是在有缺血和炎症的HFrEF患者中，這些患者的死亡風險最高。4 關於Mesoblast Mesoblast（公司）是開發同種異體（現成）細胞藥物以治療嚴重和危及生命的炎症性疾病的全球領導者。公司利用其專有的間充質譜系細胞治療技術平台，建立了一系列響應嚴重炎症並釋放抗炎因子的晚期產品候選，逆轉並調節多種免疫系統效應功能，顯著減輕了有害的炎症過程。 Mesoblast擁有強大而廣泛的全球知識產權組合，保護期限至少延續至2041年，涵蓋所有主要市場。公司的專有生產工藝可實現工業規模、冷凍保存和現成的細胞藥物。這些細胞療法具有明確的藥品釋放標準，計劃向全球患者提供。 Mesoblast正在根據其remestemcel-L和rexlemestrocel-L同種異體基質細胞技術平台開發不同指示症的產品候選。Remestemcel-L正爲包括類固醇耐藥的急性移植物抗宿主病和生物製劑耐藥的炎症性腸病在內的兒童和成人的炎症性疾病而開發。Rexlemestrocel-L正被開發用於晚期慢性心力衰竭和慢性下背痛。兩種產品已在日本和歐洲由Mesoblast的被許可方進行商業化，公司已在歐洲和中國建立了某些3期資產的商業合作伙伴關係。 Mesoblast在澳洲、美國和新加坡設有辦事處，並在澳洲證券交易所（MSB）和納斯達克（MESO）上市。有關更多信息，請訪問www.mesoblast.com，LinkedIn: Mesoblast Limited和Twitter: @Mesoblast 參考資料 / 腳註 1. Wittenberg RE, Gauvreau k, Leighton J, Moleon-Shea m, Borow Km, Marx GR, Emani Sm,小左心發育不良綜合症中一種新型間充質前體細胞療法的安全性和可行性前瞻性隨機對照試驗，JTCVS Open第16卷，2023年12月，doi: https://doi.org/10.1016/j.xjon.2023.09.031 2. Kritzmire, S. m, 等. (2022). 小左心發育不良綜合症。3. Perin EC. 等。針對心力衰竭患者的靶向心內間充質前體細胞療法的隨機試驗。JACC第81卷，第9期，2023年。 https://doi.org/10.1016/j.jacc.2022.11.061 4. Perin EC. 等。間充質前體細胞減少炎症性心力衰竭中的死亡率和主要發病率：DREAm-HF。歐洲心力衰竭雜誌2024年。 https://doi.org/10.1002/ejhf.3522 前瞻性聲明 本新聞稿包括與未來事件或我們未來財務表現相關的前瞻性聲明，並涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致我們的實際結果、活動水平、表現或成就與任何未來結果存在重大差異，
活動、表現或成就的水平，如這些前瞻性聲明所表達或暗示的。我們根據1995年《私人證券訴訟改革法》和其他聯邦證券法的安全港條款進行此類前瞻性聲明。前瞻性聲明不應被視爲未來表現或結果的保證，實際結果可能與這些前瞻性聲明中預期的結果有所不同，並且這些差異可能是重大的和不利的。前瞻性聲明包括但不限於有關以下事項的聲明：Mesoblast前臨床和臨床研究的啓動、時間、進展和結果，以及Mesoblast的研究和開發計劃；Mesoblast在臨床研究中推進產品候選者的能力，包括跨國臨床試驗；Mesoblast提升其製造能力的能力；監管文件和批准的時間或可能性（包括美國FDA可能對針對SR-aGVHD的remestemcel-L的BLA所做的任何未來決定）、製造活動和產品營銷活動（如有）；Mesoblast產品候選者的商業化（如獲得批准）；圍繞基於幹細胞的療法的監管或公衆認知及市場接受度；如果Mesoblast的產品候選者獲得批准，可能因患者不良事件或死亡而被撤回市場的潛力；戰略合作協議的潛在收益和Mesoblast進入及維持已建立的戰略合作的能力；Mesoblast在其產品候選者上建立和維持知識產權的能力，以及在被控侵權的情況下成功防禦這些權利的能力；Mesoblast能夠爲覆蓋其產品候選者和科技的知識產權建立和維持保護的範圍；Mesoblast的費用、未來收入、資本需求的估計及其對額外融資的需求；Mesoblast的財務表現；與Mesoblast競爭者及行業相關的發展；以及如獲得批准的Mesoblast產品候選者的定價和報銷。您應將此新聞稿與我們最近在SEC提交的報告或我們的網站上的風險因素一起閱讀。可能導致Mesoblast的實際結果、表現或成就與這些聲明所表達或暗示的結果有重大差異的不確定性和風險，因此，您不應對這些前瞻性聲明過度依賴。我們不承諾公開更新或修訂任何前瞻性聲明，無論是基於新信息、未來發展還是其他原因。 發佈經首席執行官授權。 有關更多信息，請聯繫： 企業傳播 / 投資者媒體 Paul Hughes BlueDot媒體 電話：+61 3 9639 6036 Steve Dabkowski 電郵：investors@mesoblast.com 電話：+61 419 880 486 電郵：steve@bluedot.net.au