附件 99.1
CAMP4報告了2024年第三季度財務狀況
- 完成了普通股首次公開募股(IPO)，籌集了8200萬美元的總收益
- CMP-CPS-001的第1期單升劑量(SAD)研究部分已完成；預計於2025年第1季度公佈安全數據
- 與BioMarin達成價值超過3.7億美元的戰略研究合作
麻省劍橋，2024年11月21日–CAMP4生物技術公司（“CAMP4”）（納斯達克：CAMP）是一家臨床階段的生物技術公司，開發一系列針對regRNA的治療方法，旨在通過提高基因表達來恢復各種遺傳疾病中的健康蛋白水平，今天報告了截至2024年9月30日的第三季度財務結果，並提供了企業更新
“2024年第三季度對CAMP4來說是變革性的，我們成功進行了IPO，並在我們的主導項目CMP-CPS-001方面取得了持續良好的進展，該項目獲得了FDA的奇異藥品標識和罕見兒科疾病標識，凸顯了其作為尿素循環障礙治療的新型治療候選藥物的潛力，” CAMP4的首席執行官Josh Mandel-Brehm表示。“我們還與BioMarin合作，確定了針對與遺傳疾病有關的regRNA的新型治療方法，驗證了我們RNA激活平台的潛力，並加強了我們提供前沿解決方案支持需求患者的承諾。”
Mandel-Brehm先生繼續表示：“我們正繼續推進我們的CMP-CPS-001計畫進行第1期試驗，預計在2025年第1季度報告SAD安全數據，隨後在2025年下半年報告多升劑量(MAD)生物標誌效能數據，這可能促成登記第2/3期試驗。有了我們IPO籌集的資金，我們將無往不利地支持正在進行的臨床和臨床前計畫的發展。”
最近企業亮點：
| · | 在2024年十月，CAMP4以每股11.00美元的首次公開發行價完成了6,820,000股普通股的首次公開發行。CAMP4的總募集款項約為$7500萬。承銷商部分行使其購買額外643,762股普通股的選擇權，總發行總募集款項為$8210萬。 |
| · | 與BioMarin簽署戰略研究合作協議，利用CAMP4的RAP Platform™來識別和推動罕見遺傳疾病的regRNA。 CAMP4有資格獲得預付款和里程碑支付，以及分層版稅。 |
| · | FDA授予CMP-CPS-001治療UCDs的RPDD和ODD。 |
| · | UCDs的CMP-CPS-001進行中的第1期臨床試驗已完成了所有SAD群體的劑量給藥。第1期研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的研究，旨在評估96名健康志願者中CMP-CPS-001的安全性、耐受性和藥代動力學。該公司預計將在2025年第1季報告SAD安全數據，然後在2025年下半年報告MAD安全性、藥代動力學和藥效動力學生物標記數據。 |
2024年第三季度財務業績
CAMP4以$250萬的現金及現金等價物結束第三季度。根据$8210萬的首次公開發行募資，考慮到購入支持持續增長及進行中項目的發展，公司處於良好位置。
2024年第三季度研發（研發）費用為970萬美元，較2023年第三季度的980萬美元下降。主要原因是員工相關費用略微減少，部分抵消了實驗室運營費用和臨床前和臨床諮詢費用的增加。
2024年9月30日結束的季度，一般和行政（G&A）費用為380萬美元，較2013年9月30日結束的季度的290萬美元增加。G&A費用的增加主要是由於股票報酬費用和專利相關費用增加。
2024年第三季度淨虧損為1350萬美元，較2023年同期的1170萬美元增加。
關於CAMP4 Therapeutics
CAMP4正在為廣泛範圍的基因疾病開發改變性治療，其中增強健康蛋白質可能帶來治療效益。我們的方法通過利用基因如何被控制的基本機制來增強mRNA。為了增強mRNA，我們的治療ASO藥物候選品針對regRNAs，這些regRNAs在轉錄因子上局部發揮作用，是基因表達的主要調節因子。CAMP4的專有RAP平台™可實現regRNAs的映射並生成旨在針對與基因底層haploinsufficient和隱性部分功能缺失病變相關的regRNAs的治療候選品，其中有1200多種，其中蛋白質表達略微增加可能有臨床意義潛力。了解更多關於我們的信息 www.CAMP4tx.com 並關注我們 LinkedIn和X.
前瞻性聲明
此新聞稿包含涉及風險、不確定性和偶然性的前瞻性陳述，其中許多超出了公司的控制範圍，可能導致實際結果、表現或成就與預期結果、表現或成就有顯著差異。此新聞稿中包含的所有陳述，除了關於歷史事實的陳述外，都是前瞻性陳述。在某些情況下，您可以通過例如「可能」、「將」、「應該」、「預期」、「計畫」、「預見」、「能夠」、「打算」、「目標」、「計畫」、「考慮」、「相信」、「估計」、「預測」、「潛在」或「持續」或這些字詞的負面形式或其他類似的表達來識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些字眼。前瞻性陳述包括但不限於有關CAMP4計畫、目標、期望和意圖；正在進行和將來臨床試驗的時間和結果，包括對從CMP-CPS-001試驗報告SAD和MAD數據的時間預期以及尋求規管機構批准的預期；其增長策略；以及現金餘額指引。此新聞稿中的前瞻性陳述僅於此新聞稿發布日期發表，並且受到許多已知和未知風險、不確定性和假設的影響，這些風險、不確定性和假設可能導致公司的實際結果與預期中的前瞻性陳述有顯著差異，包括但不限於：公司的有限營運歷史、自公司成立以來蒙受巨額損失以及預期未來可預見將蒙受重大並愈增加的損失；公司為實現公司目標需要大量額外融資；長期且昂貴的不確定性結果的臨床開發，以及與完成公司當前產品候選藥物或任何未來產品候選藥物的開發和商業化相關的額外成本或完成延誤或未完成的風險；臨床試驗中患者的招募和投藥的延誤或困難對公司產品候選藥物引起重大不良事件或不良副作用的影響；潛在競爭，包括來自大型和特殊藥品以及生物技術公司的競爭；公司實現公司當前或未來合作夥伴關係或授權安排的好處以及成功完成未來合作夥伴關係的能力；公司獲得在美國或任何其他司法管轄區商業化任何產品候選藥物的規管批准的能力，以及任何此類批准可能為公司所尋求的更為狹窄的指示；公司對公司高級管理層和其他臨床和科學人員的服務依賴，以及公司保留這些人員或招聘額外管理或臨床和科學人員的能力；公司擴展公司組織，管理公司的增長和擴大公司營運的能力；與公司產品候選藥物的製造相關的風險，該項製造是複雜的，並且公司的第三方製造商可能在生產過程中遇到困難；公司為公司產品候選藥物或公司可能開發的任何未來產品候選藥物獲得充足的知識產權保護的能力；公司依賴第三方進行公司的臨床前研究和臨床試驗；公司遵守公司根據他人所授予的許可證所承擔的義務，以獲得開發和商業化公司產品候選藥物的權利；與公司供應商的營運風險以及公司在2024年9月30日結束的季度報告的“風險因素”部分以及我們向美國證券及交易所委員會提交的其他信息中描述的其他風險和不確定性。此新聞稿中的前瞻性陳述在本新聞稿發布日期自性並且面臨多個已知和未知的風險和不確定性，部分風險和不確定性無法預測或定量，部分風險和不確定性在公司控制範圍之外，您不應過度依賴這些前瞻性陳述。前瞻性陳述所反映的事件和情況可能無法實現或發生，實際未來結果、活動水平、表現和事件情況，以及預測中的順序、可能會有顯著差異。此外，公司在不斷演變的環境中營運。新的風險和不確定性可能不時出現，管理層無法預測所有風險和不確定性。投資者、潛在投資者和其他人應該慎重考慮這些風險和不確定性。除非適用法律要求，公司不會在此公開更新或修訂本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述，無論是基於任何新信息、未來事件、情況變化或其他原因 此新聞稿包含涉及風險、不確定性和偶然性的前瞻性陳述，其中許多超出了公司的控制範圍，可能導致實際結果、表現或成就與預期結果、表現或成就有顯著差異。此新聞稿中包含的所有陳述，除了關於歷史事實的陳述外，都是前瞻性陳述。在某些情況下，您可以通過例如「可能」、「將」、「應該」、「預期」、「計畫」、「預見」、「能夠」、「打算」、「目標」、「計畫」、「考慮」、「相信」、「估計」、「預測」、「潛在」或「持續」或這些字詞的負面形式或其他類似的表達來識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些字眼。前瞻性陳述包括但不限於有關CAMP4計畫、目標、期望和意圖；正在進行和將來臨床試驗的時間和結果，包括對從CMP-CPS-001試驗報告SAD和MAD數據的時間預期以及尋求規管機構批准的預期；其增長策略；以及現金餘額指引。此新聞稿中的前瞻性陳述僅於此新聞稿發布日期發表，並且受到許多已知和未知風險、不確定性和假設的影響，這些風險、不確定性和假設可能導致公司的實際結果與預期中的前瞻性陳述有顯著差異，包括但不限於：公司的有限營運歷史、自公司成立以來蒙受巨額損失以及預期未來可預見將蒙受重大並愈增加的損失；公司為實現公司目標需要大量額外融資；長期且昂貴的不確定性結果的臨床開發，以及與完成公司當前產品候選藥物或任何未來產品候選藥物的開發和商業化相關的額外成本或完成延誤或未完成的風險；臨床試驗中患者的招募和投藥的延誤或困難對公司產品候選藥物引起重大不良事件或不良副作用；潛在競爭，包括來自大型和特殊藥品以及生物技術公司；公司實現公司當前或未來合作夥伴關係或授權安排的好處以及成功完成未來合作夥伴關係的能力；公司獲得在美國或任何其他司法管轄區商業化任何產品候選藥物的規管批准的能力，以及任何此類批准可能為公司所尋求的更為狹窄的指示；公司對公司高級管理層和其他臨床和科學人員的服務依賴，以及公司保留這些人員或招聘額外管理或臨床和科學人員的能力；公司擴展公司組織，管理公司的增長和擴大公司營運的能力；與公司產品候選藥物的製造相關的風險，該項製造是複雜的，並且公司的第三方製造商可能在生產過程中遇到困難；公司為公司產品候選藥物或公司可能開發的任何未來產品候選藥物獲得充足的知識產權保護的能力；公司依賴第三方進行公司的臨床前研究和臨床試驗；公司遵守公司根據他人所授予的許可證所承擔的義務，以獲得開發和商業化公司產品候選藥物的權利；與公司供應商的營運風險以及公司在2024年9月30日結束的季度報告的“風險因素”部分以及我們向美國證券及交易所委員會提交的其他信息中描述的其他風險和不確定性。此新聞稿中的前瞻性陳述在本新聞稿發布日期自性並且面臨多個已知和未知的風險和不確定性，部分風險和不確定性無法預測或定量，部分風險和不確定性在公司控制範圍之外，您不應過度依賴這些前瞻性陳述。前瞻性陳述所反映的事件和情況可能無法實現或發生，實際未來結果、活動水平、表現和事件情況，以及預測中的順序、可能會有顯著差異。此外，公司在不斷演變的環境中營運。新的風險和不確定性可能不時出現，管理層無法預測所有風險和不確定性。投資者、潛在投資者和其他人應該慎重考慮這些風險和不確定性。除非適用法律要求，公司不會在此公開更新或修訂本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述，無論是基於任何新信息、未來事件、情況變化或其他原因.
聯絡人
投資者關係：
Sandya von der Weid
LifeSci Advisors
svonderweid@lifesciadvisors.com
媒體：
Jason Braco, 博士
LifeSci Communications
jbraco@lifescicomms.com
CAMP4 Therapeutics Corporation
損益表及綜合損失簡明總表
(以千為單位，股份及每股數據除外)
| 三個月截至 9月30日， | 截止於九個月 9月30日， | |||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| (未經審計) | (未經審計) | (未經審計) | (未經審計) | |||||||||||||
| 營業收入 | ||||||||||||||||
| 研究 與合作營業收入 | $ | - | $ | 350 | $ | - | $ | 350 | ||||||||
| 營運費用： | ||||||||||||||||
| 研發 | 9,702 | 9,819 | 28,821 | 29,955 | ||||||||||||
| 一般及行政費用 | 3,814 | 2,869 | 10,233 | 8,798 | ||||||||||||
| 總營業費用 | 13,516 | 12,688 | 39,054 | 38,753 | ||||||||||||
| 營運虧損 | (13,516 | ) | (12,338 | ) | (39,054 | ) | (38,403 | ) | ||||||||
| 其他收益（支出），淨額： | ||||||||||||||||
| 利息收入 | 94 | 689 | 720 | 2,239 | ||||||||||||
| 其他費用 | (62 | ) | (47 | ) | (178 | ) | (137 | ) | ||||||||
| 總其他收入，淨額 | 32 | 642 | 542 | 2,102 | ||||||||||||
| 歸屬於普通股股東的淨虧損和綜合虧損 | $ | (13,484 | ) | $ | (11,696 | ) | $ | (38,512 | ) | $ | (36,301 | ) | ||||
| 歸屬於普通股股東的每股淨虧損，基本和稀釋 | $ | (24.19 | ) | $ | (29.21 | ) | $ | (76.50 | ) | $ | (94.62 | ) | ||||
| 普通股權 加權平均持有股份，基本和稀釋 | 557,437 | 400,426 | 503,455 | 383,653 | ||||||||||||
| 未經查核的 簡明資產負債表 數據： | 九月三十日， | 12月31日, | ||||||
| （以千為單位) | 2024 | 2023 | ||||||
| 現金及現金等價物 | $ | 2,528 | $ | 38,380 | ||||
| 營運資本(1) | (6,325 | ) | 32,206 | |||||
| 總資產 | 21,364 | 54,946 | ||||||
| 總負債 | 18,192 | 16,529 | ||||||
| 可轉換優先股 | 162,147 | 162,147 | ||||||
| 累積虧損 | (198,474 | ) | (159,962 | ) | ||||
| 股東權益的赤字為 | (158,975 | ) | (123,730 | ) | ||||
(1) 營運資金定義為總流動資產減去總流動負債。詳細關於我們目前資產和目前負債的內容，請參見包括在我們截至2024年9月30日的季度報告表格10-Q中的簡明綜合財務報表及相關附註。