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uniQure宣佈在GenTLE I/IIa期臨床試驗中對第一位患者進行給藥
AMt-260用於治療難治性內側顳葉癲癇

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萊剋星頓，馬薩諸塞州和荷蘭阿姆斯特丹， 2024年11月21日 — uniQure N.V.（納斯達克：QURE），一家領先的基因療法公司，正在爲有嚴重醫療需求的患者推進變革性療法，今天宣佈在用於治療難治性內側顳葉癲癇的AMt-260的GenTLE I/IIa期臨床試驗中，第一位患者已接受治療（內側顳葉癲癇).

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「我們在顳葉癲癇的I/II期試驗中給第一位患者給予治療，代表了uniQure的重要里程碑，也是我們在過去六個月內啓動的第三個臨床試驗，」 uniQure的首席醫療官Walid Abi-Saab萬.D.表示。「近三分之一的癲癇發作患者對目前可用的治療無反應，導致他們的治療選擇有限。我們的研究藥物AMt-260，一次性給藥，可能成爲這些患者變革性的治療選擇。我們將繼續積極篩選試驗患者，並期待在新的一年中提供項目更新。」

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AMt-260由一種AAV9載體組成，能夠局部傳遞兩種工程化的miRNA，旨在減少GluK2蛋白亞單位的表達，這是一種被認爲在難治性內側顳葉癲癇患者的海馬中異常表達的穀氨酸受體亞型，並被認爲觸發了他們的癲癇發作。在臨床前的動物研究中，AMt-260以劑量依賴的方式減少了每日癲癇發作的次數。AMt-260還減少了癲癇小鼠和難治性內側顳葉癲癇患者切除海馬切片中GluK2 mRNA和蛋白的表達。

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GenTLE是一項在美國進行的I/IIa期多中心開放標籤試驗，旨在評估AMt-260的兩個劑量在難治性海馬旁中央型癲癇患者中的安全性、耐受性和探索性的有效性跡象。該研究包括兩個劑量組，每組六名患者。該研究正在通過10個地點進行招募，預計到2024年底會有另外兩個地點激活。更多細節可在 www.clinicaltrials.gov （NCT06063850）。

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關於難治性內側顳葉癲癇

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顳葉癲癇是一種慢性神經系統疾病，是最常見的局竈性癲癇類型，在美國有超過600,000人受到這種疾病的影響。約80%的顳葉癲癇病例是內側型，涉及大腦的內側（或內部）結構。大多數MTLE病例對抗癲癇藥物難以控制，這嚴重限制了治療選擇。

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關於uniQure

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uniQure的使命是重新構想醫學的未來，通過提供創新療法來改變生活。我們最近獲得的針對血友病B的基因治療批准——這一歷史性成就基於超過十年的研究和臨床開發——代表了基因組醫學領域的一個重要里程碑，併爲血友病患者帶來了新的治療方法。我們現在正利用我們的模塊化和經過驗證的技術及生產平台推進一 個 用於治療亨廷頓病、頑固性內側顳葉癲癇、肌萎縮側索硬化症（ALS）、法布里病及其他嚴重疾病的專有基因療法的管線。www.uniQure.com

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uniQure前瞻性聲明

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本新聞稿包含前瞻性聲明。除歷史事實陳述外，所有其他陳述均爲前瞻性聲明，通常以「預期」、「相信」、「可能」、「建立」、「估計」、「期待」、「目標」、「打算」、「期待」、「可能」、「計劃」、「潛在」、「預測」、「項目」、「尋求」、「應該」、「將」、「會」和類似表達的術語來表示。前瞻性聲明基於管理層的信念和假設，以及截至本新聞稿發佈日期可供管理層的信息。這些前瞻性聲明的示例包括但不限於關於AMt-260作爲MTLE患者變革性治療選擇的潛力的聲明；通過一次性給藥減少MTLE患者發作頻率的AMt-260潛在療效；公司計劃公佈更多試驗招募的更新；AMt-260 I/IIa期臨床試驗的設計和激活額外研究中心的計劃。公司的實際結果可能與這些前瞻性聲明中預期的結果有實質性不同，原因有很多。這些風險和不確定性包括但不限於與臨床結果及公司程序的開發和時間安排相關的風險；公司與監管機構的互動，這可能影響臨床試驗的啓動、時間和進展以及批准的途徑；公司繼續建立和維護實現目標所需的公司基礎設施和人員的能力；公司在管理當前和未來的臨床試驗及監管流程方面的有效性；基因療法的持續開發和接受度；公司在臨床試驗中展示其基因治療候選藥物的治療益處的能力；公司獲取、維持和保護知識產權的能力；以及公司爲其運營提供資金和根據需要籌集額外資本的能力。這些風險和不確定性在公司定期提交給美國證券交易委員會（「SEC」）的文件中的「風險因素」部分有更詳細的描述，包括2024年2月28日提交的10-K表格年度報告，以及2024年5月7日、2024年8月1日和2024年11月5日提交的10-Q表格季度報告，以及公司不時向SEC提交的其他文件。鑑於這些風險、不確定性和其他因素，您不應對這些前瞻性聲明過度依賴，公司也不承擔更新這些前瞻性聲明的義務，即使未來有新信息提供。

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