附件 99.2 TANDEm 頂部線結果於 2024 年 11 月 20 日
免責聲明 本演示(連同在此期間所做的口頭聲明,"這份演示")僅供資訊目的。 本演示不構成出售要約,或購買任何證券的邀請,也不應在任何可能將此類要約,邀請或銷售視為非法的國家或司法管轄區進行出售。 前瞻性聲明 本演示中包含的某些不是歷史事實的陳述是前瞻性聲明,用於 1995 年美國私人證券訴訟改革法案的安全港條款。前瞻性陳述通常伴隨著「相信」、「可能」、「將會」、「估計」、「繼續」、「預期」、「打算」、「期望」、「應該」、「將」、「計劃」、「預測」、「潛在」、「似乎」、「尋找」、「未來」的詞語,類似表達預測或指示未來事件或趨勢,或並非有關歷史事項的陳述。這些前瞻性陳述包括但不限於 NewAmsterdam Pharma Company N.V.(「NewAmsterdam」或「公司」)有關其他財務和績效指標的估計和預測以及市場機會項目的預測; 公司的業務和戰略計劃; 有關產品開發活動的成功,成本和時間的預期和時間,包括臨床試驗的啟動,完成和數據讀數的時間以及公司產品候選者的潛在批准; 招募患者的時間; 宣佈數據的時間和論壇; 公司產品候選者市場的規模和增長潛力; 公司產品候選者的治療和療效潛力; 融資和其他業務里程碑; 公司的預期現金運行期; 和公司的商業化計劃。這些陳述基於本演示中或中未明確標識的各種假設,以及公司管理層的當前期望,並不是對實際表現的預測。這些前瞻性陳述僅供說明之用,不得作為擔保,保證,預測或事實或概率明確陳述的依據,並不得依賴。 實際事件和情況難以預測,可能與假設不同。 許多實際事件和情況超出了公司的控制範圍。 這些前瞻性聲明受到一系列風險和不確定性的影響,包括國內外業務,市場,金融,政治和法律條件的變化; 與 NewAmsterdam 產品候選者批准及預期的監管和業務里程碑的時間有關的風險; 特定臨床試驗的前瞻性,初始或初步結果是否能預測該試驗的最終結果,以及早期臨床試驗的結果是否能預示後續臨床試驗的結果; 與潜在顧客談判達成明確合同安排的能力; 競爭產品候選者對 NewAmsterdam 未來業務的影響; 獲得足夠的材料供應; 全球經濟和政治環境,包括俄羅斯 - 烏克蘭衝突,以及以色列戰爭; 競爭對 NewAmsterdam 未來業務的影響; 以及公司在不時向 SEC 提交的文件中討論的那些因素。 有關 NewAmsterdam 業務的其他風險包括但不限於:就公司正在進行的臨床試驗的結果,特別是他們與其產品候選者的監管審查和潜在批准有關的不確定性; 公司努力將產品候選者商業化的風險; 公司能否在有利條款(如果有的話)談判和簽訂明確協議的能力; 競爭產品候選者對公司業務的影響; 知識產權相關索賠; 公司吸引和留住合格人員的能力; 以及公司能否繼續採購其產品候選者的原材料,還有公司不時提交給美國證券交易委員會的文件中所描述的風險。 如果這些風險中的任何一項成真或 NewAmsterdam 的假設證明是不正確的,實際結果可能與這些前瞻性陳述所暗示的結果有實質不同。 公司目前相信是尚未知曉的任何其他風險或者 NewAmsterdam 目前認為不重要的總有可能導致實際結果與前瞻性陳述中所含的結果不一致。 此外,前瞻性陳述反映 NewAmsterdam 對未來事件和觀點的預期,計劃或預測截至本演示的日期,並且完全受到此處警語的參考。 NewAmsterdam 預期隨後的事件和發展將導致公司的評估發生變化。 這些前瞻性陳述不應依賴作為代表 NewAmsterdam 演示日期之後任何日期的評估。 因此,不應對前瞻性陳述給予過度依賴。 除非法律要求,否則 NewAmsterdam 或其任何附屬公司不承擔任何更新這些前瞻性陳述的義務。 市場數據 本演示中包含的某些信息與或基於第三方的研究,刊物,調查和 NewAmsterdam 自己的內部估計和研究有關。 此外,本演示中包含的所有市場數據均涉及多個假設和限制,並不能保證這些假設的準確性或可靠性。 最後,雖然 NewAmsterdam 認為其內部研究是可靠的,但此類研究尚未得到任何獨立來源的驗證,並且 NewAmsterdam 不能保證並且不對其準確性和完整性作出明示或暗示的聲明。 商標 本演示包含 NewAmsterdam 和其他公司的商標,服務標誌,商業名稱和版權,這些商標,服務標誌,商標和版權是其各自所有者的財產。 本演示中展示第三方商標,服務標誌,商業名稱或產品的使用並不意味著與 NewAmsterdam 的關係,也不暗示 NewAmsterdam 對該商標,服務標誌和商標或產品的認可或贊助。 出於方便,本演示中提到的商標,服務標誌和商標可能會帶有Tm或Sm符號,但這些參考並非以任何方式表明 NewAmsterdam 不會根據適用法律的允許範圍主張其權益或適用許可者對這些商標,服務標誌和貿易名稱的權利。
TANDEm成功達到了所有共同主要指標,具有統計意義: - 複方藥物對照安慰劑 - 複方藥物對照依捷膽固醇酯 - 複方藥物對照obicetrapib單獨治療,以及 - Obicetrapib對照安慰劑 • 繼續支持複方藥物潛在協同效應的好處,強調便利性以外的潛在好處 • 安全性結果一致於我們先前的研究 • 若獲准,依捷膽醇酯和非他汀類治療的增長將支持複方藥物的重要機會 • 數據支持固定劑量組合的全球監管申報 注意:FDC = fixed-dose combination 3
大多數ASCVD/HeFH病人未達到LDL-C目標主要預防HeFH ASCVD患者心血管疾病患者中高ASCVD風險盡管有LDL-C<70或患有LDL-C治療繼續看到2個不同(2017-2018)目標<100 mg/dL <55 mg/dL(2020-最小吸收,特別是1 3 4(2011–2017)2021)陪同他們的他酮類藥物LDL-C<100 mg/dL LDL-C<70 mg/dL LDL-C<55 mg/dL Statin Utilization 6580萬2960萬29% 24% 10% PCSK9i Utilization 970萬<1/3達標<1/4達標10% LDL-C<100 mg/dL LDL-C<70 mg/dL LDL-C<55 mg/dL 25.3萬ASCVD=動脈粥樣硬化心血管疾病;HeFH=異型家族性高膽固醇血症;LDL-C=低密度脂蛋白膽固醇。1. Schreuder Mm等人。低密度脂蛋白膽固醇目標很少在家族性高膽固醇血症患者中實現:一種性別特定分析。 動脈粥樣硬化。2023年2.高耀,Shah Lm,丁杰,Martin SS。美國成年人中膽固醇篩查、脂質水平和脂質降低藥物使用的趨勢,1999年至2018年。美國心臟協會期刊。2023;12(3):e028205;3. Katzmann JL等人。對高和極高心血管風險患者進行的甲基對苯二酸酯對LDL膽固醇目標達成、治療成本和ASCVD事件的模擬研究。PLoS One。2022年;17(10):e0276898;4.美國心臟協會2022;11:3026075;doi:10.1161/JAHA.122.026075 4
(每項10) 研究設計和基線特徵A 安慰劑對照,雙盲,隨機,第3期研究評估Obicetrapib 10毫克和Ezetimibe 10毫克固定劑量組合每日對異型家族性高膽固醇血症(HeFH)和/或動脈粥樣硬化心血管疾病(ASCVD)或多個ASCVD危險因素參與者進行的影響研究設計基線脂質(總研究人群)1º指標N = 407 150 160 140 Obicetrapib 10毫克/Ezetimibe 10mg(n=102)123 120 97 Obicetrapib 10毫克(n=102)89 100 80 Ezetimibe 10毫克(n=101)48 60 40 安慰劑(n=102)20 12週 0 主要入選標準LDL-C非HDL-C HDL-C Apob TG • ASCVD人口統計 • ASCVD風險等效物 • 女性44% • LDL-C≥ 70 mg/dL • 白人83% • 衰減脂質降低治療3 • BMI 32 kg/ m主要排除標準基線脂質修改療法•失控嚴重高血壓•高強度他汀:71% •診斷為單倍型FH終點• LDL-C相對於安慰劑比較的基線百分變化• 共同主要終點• FDC對照安慰劑• FDC對Eze• FDC對Obi• Obi對安慰劑5 mg/dL
所有隨機分配的患者的額外基線細節 安慰劑(n=102) 愛舒泰(n=101) Obicetrapib(n=102) Obicetrapib和Ezetimibe(n=102) 66.1 67.6 66.7 67.3 平均年齡(歲) 性別(女性) n(%) 51(50.0%) 45(44.6%) 33(32.4%) 48(47.1%) 種族 n(%) 白人 84(82.4%) 82(81.2%) 85(83.3%) 86(84.3%) 非洲裔美國人 17(16.7%) 13(12.9%) 15(14.7%) 14(13.7%) 身高,厘米(平均) 169.9 171.2 169.8 168.8 體重,公斤(平均) 91.7 92.0 92.0 93.6 BMI(平均) 31.7 31.1 31.7 32.8 高強度他汀 75(73.5%) 71(70.3%) 66(64.7%) 75(73.5%) 6
Obicetrapib/ezetimibe FDC觀察到LDL-C約降低50% Ezetimibe Obicetrapib Obicetrapib和(n=101) (n=102) Ezetimibe(n=102) 第84日-從安慰劑 平均% -23.3 -35.5 -52.2 中位數% -22.6 -37.2 -54.0 LS 平均% -20.7 -31.9 -48.6 與pbo的比較 - (p<0.0001) (p<0.0001) 與eze 10毫克的比較 - - (p<0.0001) 與obi 10毫克的比較 - - (p=0.0007) 7
超過60%的FDC患者觀察到LDL-C降低了50%以上 Obicetrapib 10毫克和ezetimibe 10毫克固定劑量組合 61% >50% LDL-C降低 註:每行代表固定劑量組合組的單一患者 8
超過70%的FDC患者實現了LDL-C低於<55 mg/dL 反應者分析 9
持續支持組合中潛在的協同作用 18.5%預計在組合中LDL-C的減少大於在ezetimibe單藥治療組中的減少 68 100 31.9% mg/dL mg/dL 觀察到的基線在治療後的基線 •Ezetimibe單療法顯示了20.7%安慰劑降低 obicetrapib obi單療法 多重效應 •然而,obicetrapib單療法組和FDC之間的觀察到的LDL-C降低 obi單療法和FDC之間觀察到的LDL-C差異18.5% 51 obicetrapib單療法組和FDC 100 48.6% mg/dL mg/dL被 24.5%,我們認為是由觀察到的基線在下 obi單療法基線基線降低FDC基線降低與 觀察到的FDC ezetimibe增加 obi單療法 20.7% obicetrapib obi 倍 obicetrapib 與ezetimibe組合相比(24.5% vs 20.7%) 24.5%,這比單獨治療ezetimibe時所期望的更多 度降低 點 mg 如果eze 10滴落mg臂 會是預期的觀察到的LDL-C obicetrapib 註:基於LS平均百分比減少。 上述計算是我們TANDEm試驗中相關治療組觀察到的LDL-C減少的假設性計算 10
在ROSE、ROSE2、BROOKLYN和TANDEm的治療過程中觀察到obicetrapib 10毫克的%E5降低ROSE在第8週,ROSE2,BROOKLYN和TANDEm截至第12週的治療分析。
在TANDEm的Lp(a)中觀察到Lp(a)降低12
安全結果與我們之前的研究一致安慰劑(n=102)埃贊胺obicetrapib Obicetrapib/(n=101)(n=102)埃贊胺(n=102)任何研究藥物相關的TEAEs 4(3.9%)3(3.0%)7(6.9%)3(2.9%)任何導致研究藥物停止的研究藥物相關的TEAEs 2(2.0%)1(1.0%)6(5.9%)1(1.0%)研究藥物相關的TESAEs 0(0.0%)0(0.0%)0(0.0%)0(0.0%)註:治療出現的不良事件(“TEAEs”)和與研究藥物有關的治療出現的嚴重不良事件(“TESAEs”)
脂質降低療法(LLT)市場是一個增長機會患者在脂質降低療法上患者處於非他汀治療上患者使用品牌治療推動市場11.0%的品牌銷售12 1.3% 0.1%的機會(百萬美元)56Mm 4.0Mm 701.9% 31% 4.3%增長增長增長60萬5.4%增長 26.3% 51Mm 3.5Mm 50萬增長17.8%增長40萬87.6%46Mm 3.0Mm 63.8萬3.8Mm通用-他汀通用-非他汀54Mm30萬51Mm品牌-PCSK9品牌-ACL抑製劑48.7萬49Mm3.2Mm20萬38.6萬41Mm2.5Mm2.7Mm10萬25600萬處方簽署36Mm2.0MM0萬1 Nov '20 to Nov '21至Nov '22至Nov '20至Nov '21至Nov '22至Nov '20至Nov '21至Nov '22至在過去12個月內。 Oct '21 Oct '22 Oct '23 Oct '21 Oct '22 Oct '23 Oct '21 Oct '22 Oct '23 PCSK9銷售在超過全球4%的市場增長非他汀市場增長品牌市場每年達到25億美元過去兩年高雙位數增長甚至更快的推出計算錯誤最近的指引和標籤變化驅動了重新加速5 2022年:ACC更新的指南目標是高風險患者的LDL-C<55 mg/dl,符合ESC/EAS 2024年:FDA強調了需要減少LLT的存取限制。標籤從“在最大耐受的他汀上”更新為“對原發性6高脂血症的治療”對某些LLT進行了更新號源:IQVIA XPt-數據期間–從22年12月到23年11月的TRx 來源:由2020年11月至2023年10月的IQVIA LAAD數據所有降脂藥物:他汀、埃贊胺和組合;PCSK9和BPA非他汀:埃贊胺和14組合;PCSK9和BPA品牌:PCSK9和BPA 劉埃德·琼斯Dm等人發表於J Am Coll Cardiol. 2022;80(14):1366-1418 Leqvio(依酸A) 處方信息。 2023年11月; Nekedrol(苯醚多酸) 處方信息。 Esperion Therapeutics Inc; 2023. 註:LTM=最近12個月至2Q24年底
結論 • TANDEm成功地達到了所有共同主要的終點,降低了大約50%的LDL-C,包括: - 超過60%以上的患者減少了超過50%, - 超過70%的患者的LDL-C達到了55mg/dL以下 • 預計組合將達到18.5%的協同效應,凸顯了超出簡單便利性的潛在益處 • 相信約為20%的ezetimibe和整體市場增長將支持obicetrapib和FDC的重要市場機遇,如果獲得批准 • 數據支持固定劑量組合的全球申報 • 其他生物標誌和我們先前研究一致 • 將在即將到來的醫學會議上提交更多數據15